美國
證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
形式
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年證券交易法第13或15（d）條提交的過渡報告 |
關於從到的過渡期
委員會文件號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
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(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
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(稅務局僱主 |
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（主要行政辦公室地址） |
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(郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號：(
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
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交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閱《交易法》第12b-2條規則中「大型加速申報公司」、「加速申報公司」、「較小申報公司」和「新興成長型公司」的定義。
大型加速文件服務器 |
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加速文件管理器 |
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☒ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是，☐不是
這個截至2024年8月1日，註冊人普通股的流通股數，每股面值0.0001美元，爲
關於前瞻性陳述的特別說明
本10-Q表格季度報告（本「季度報告」）包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法的安全港條款做出此類前瞻性陳述。本季度報告中包含的歷史事實陳述除外的所有陳述均爲前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過「預期」、「相信」、「設想」、「繼續」、「可能」、「估計」、「預期」、「意圖」、「可能」、「計劃」、「潛力」、「預測」、「項目」、「尋求」、「應該」、「目標」、「將」或這些詞語的否定或其他類似術語。這些前瞻性陳述包括但不限於有關以下方面的陳述：
i
本季度報告中的任何前瞻性陳述反映了我們對未來事件或我們未來財務表現的當前看法，涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素，可能會導致我們的實際結果、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。可能導致實際結果與當前預期大相徑庭的因素包括，除其他外，本季度報告第二部分第1A項「風險因素」中列出的因素。此外，「我們相信」的聲明和類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些陳述基於截至本季度報告日期我們掌握的信息，雖然我們認爲這些信息構成了此類陳述的合理基礎，但此類信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀爲表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒您不要過度依賴這些陳述。
鑑於這些不確定性，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。除法律要求外，我們沒有義務以任何原因更新或修改這些前瞻性陳述，即使未來有新信息可用。
除非上下文另有說明，否則本季度報告中提到的術語「Design」、「公司」、「我們」、「我們的」和「我們」是指Design Therapeutics，Inc.，提到我們的「普通股」是指我們有投票權的普通股。
商標和服務標誌
「Design Therapeutics」、「Design」、「GeneTAC」、Design徽標和Design Therapeutics，Inc.的其他商標、商品名稱或服務標記。出現在本季度報告中的表格10-Q是Design Therapeutics，Inc.的財產。本季度報告（表格10-Q）中出現的所有其他商標、商品名稱和服務標記均爲其各自所有者的財產。
與我們的業務相關的風險摘要
投資我們普通股的股票涉及很高的風險。以下是與我們的業務相關的更重大風險的列表。這一總結並沒有解決我們面臨的所有風險。關於本摘要所列風險以及我們面臨的其他風險的其他討論載於本季度報告第二部分第1A項「風險因素」下。 與我們的業務相關的一些重大風險包括：
ii
iii
目錄表
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頁面 |
第一部分： |
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第1項。 |
1 |
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1 |
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2 |
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3 |
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4 |
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5 |
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6 |
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第二項。 |
16 |
|
第三項。 |
25 |
|
第四項。 |
25 |
|
第二部分。 |
|
|
第1項。 |
26 |
|
第1A項。 |
26 |
|
第二項。 |
74 |
|
第三項。 |
74 |
|
第四項。 |
74 |
|
第五項。 |
74 |
|
第六項。 |
75 |
|
76 |
||
|
|
|
iv
第一部分--融資AL信息
項目1.融資所有報表。
設計治療公司
簡明資產負債 牀單
(以千爲單位，股票和麪值數據除外)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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(未經審計) |
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資產 |
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流動資產： |
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現金及現金等價物 |
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投資證券 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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使用權資產、關聯方 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債與股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用和其他流動負債（包括關聯方金額美元 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債，淨額，關聯方 |
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總負債 |
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股東權益： |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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累計其他綜合(虧損)收入 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
1
設計治療公司
的簡明陳述 操作
(以千爲單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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運營費用： |
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研發（包括關聯方金額 |
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一般和行政（包括關聯方金額爲美元 |
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總運營支出 |
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運營虧損 |
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其他收入，淨額 |
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淨虧損 |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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加權平均普通股流通股、基本普通股和稀釋普通股 |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
2
設計治療公司
CO的濃縮聲明嚴重損失
(單位：千)
(未經審計)
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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淨虧損 |
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其他全面虧損： |
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可供出售證券未實現（損失）收益 |
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綜合損失 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
附註是這些財務報表不可分割的一部分。
3
設計治療公司
的簡明陳述 股東權益
(單位：千，共享數據除外)
(未經審計)
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累計 |
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其他內容 |
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其他 |
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總 |
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普通股 |
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已繳費 |
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全面 |
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累計 |
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股東的 |
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股份 |
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量 |
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資本 |
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收入(虧損) |
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赤字 |
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股權 |
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2024年3月31日 |
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股票期權的行權 |
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員工購股計劃下普通股的發行 |
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基於股票的薪酬 |
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投資未實現虧損 |
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淨虧損 |
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2024年6月30日的餘額 |
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2023年12月31日的餘額 |
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股票期權的行權 |
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員工購股計劃下普通股的發行 |
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基於股票的薪酬 |
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投資未實現虧損 |
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淨虧損 |
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2024年6月30日的餘額 |
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2023年3月31日的餘額 |
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股票期權的行使和限制性股票的歸屬 |
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員工購股計劃下普通股的發行 |
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基於股票的薪酬 |
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投資未實現虧損 |
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淨虧損 |
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2023年6月30日的餘額 |
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2022年12月31日的餘額 |
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股票期權的行使和限制性股票的歸屬 |
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員工購股計劃下普通股的發行 |
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基於股票的薪酬 |
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投資未實現收益 |
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淨虧損 |
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2023年6月30日的餘額 |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
4
設計治療公司
的簡明陳述 現金流量
(單位：千)
(未經審計)
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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經營活動的現金流 |
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淨虧損 |
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將淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行對賬： |
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折舊 |
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基於股票的薪酬 |
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投資證券溢價攤銷，淨額 |
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非現金租賃費用 |
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營業資產和負債變動： |
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預付費用和其他資產 |
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應付帳款和其他負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動產生的現金流 |
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購買投資證券 |
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投資證券到期日收益 |
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購置財產和設備 |
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投資活動提供的現金淨額 |
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融資活動產生的現金流 |
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通過員工購股計劃發行普通股 |
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行使股票期權所得收益 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金及現金等價物淨增加情況 |
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期初現金及現金等價物 |
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期末現金及現金等價物 |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
5
設計治療公司
緊縮財務註釋ALI報表
(未經審計)
1.奧爾加本地化
設計治療公司(「公司」)於2017年12月在特拉華州註冊成立，總部設在加利福尼亞州卡爾斯巴德。該公司是一家率先研究和開發GeneTAC的生物製藥公司TM分子，這是一種新型的小分子基因靶向嵌合體治療候選分子，旨在通過解決遺傳核苷酸重複序列擴增突變引起的疾病的根本原因來改善疾病。該公司的主要候選產品是Friedreich ataxia(FA)，它的第二個候選產品是Fuchs內皮角膜營養不良(FECD)，它還在推進GeneTACTM應對其他疾病的計劃。
流動性與資本資源
所附財務報表的編制假設本公司將繼續作爲一家持續經營的企業，考慮在正常業務過程中實現資產和償還負債。本公司自成立以來已出現淨營業虧損，累計虧損#$
管理層預計在可預見的未來將出現淨虧損。不能保證公司將永遠獲得收入或實現盈利，或者即使實現了，也不能保證這些收入或盈利將持續下去。此外，研究、產品開發和臨床開發活動以及公司產品的商業化，如果獲得批准，將需要大量額外資金。本公司可能無法在需要時獲得此類融資，或者如果有的話，此類融資的條款可能對本公司或當前股東不利。如果公司無法在需要時籌集額外資金，可能需要推遲、縮小或取消開發計劃，這可能會對其業務和運營產生不利影響。公司截至2024年6月30日的當前可用現金、現金等價物和投資證券足以滿足財務報表印發之日起12個月以上的預期現金需求。
2.陳述的基礎和SU重要會計政策摘要
預算的列報和使用依據
隨附的未經審計中期簡明財務報表乃根據美國公認會計原則及美國證券交易委員會(「美國證券交易委員會」)中期報告要求編制。公司的財務報表包括所有調整，只包括正常的經常性調整，管理層認爲，這些調整是公平地反映公司截至報告日期的財務狀況以及所述期間的運營和現金流量所必需的。
在編制公司財務報表時，公司需要作出估計和假設，以影響公司財務報表和附註中報告的資產、負債、收入和支出金額以及或有資產和負債的披露。公司財務報表中最重要的估計與研究和開發費用的應計費用有關。該等估計及假設乃基於當前事實、歷史經驗及在當時情況下被認爲合理的各種其他因素，其結果構成就資產及負債的賬面價值作出判斷及記錄從其他來源不易察覺的開支的基礎。實際結果可能與這些估計大相徑庭。
細分市場報告
經營分部被確認爲企業的組成部分，其獨立的離散財務信息可供首席運營決策者在作出有關資源分配的決策和評估業績時進行評估。爲了評估業績和做出經營決策，公司將其運營作爲一個單一的可報告部門進行管理。
近期會計公告
2023年11月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了會計準則更新(ASU)第2023-07號， 會計準則編纂(ASC)主題280，分部報告：對可報告分部披露的改進, 它擴大了對可報告細分市場的年度和中期披露要求，主要是通過加強以下方面的披露
6
設計治療公司
簡明財務報表附註
(未經審計)
(續)
巨大的細分市場支出。ASU還要求具有單一可報告分部的公共實體提供ASC 280下的所有分部披露，包括ASU下的新披露。2023年12月15日之後開始的財年要求年度披露，2024年12月15日之後開始的財年要求中期披露。要求追溯申請，並允許及早採用。該公司目前正在評估更新後的標準將對其財務報表披露產生的影響。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09，ASC主題740，所得稅：改進所得稅披露，它要求提供關於報告實體有效稅率對賬的分類信息以及關於已支付所得稅的信息。ASU 2023-09在2024年12月15日之後的財年生效，允許提前採用。公司正在繼續評估採用這一新指引的影響，但預計不會對公司的財務狀況或經營結果產生實質性影響。
每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數量，不考慮潛在的稀釋證券。每股攤薄淨虧損的計算方法是將淨虧損除以使用庫存股和IF轉換法確定的期間已發行普通股和稀釋性普通股等價物的加權平均數。稀釋性普通股等價物包括公司股權激勵計劃下的已發行股票期權、可回購的受限普通股以及公司2021年員工股票購買計劃(「ESPP」)下的員工股票購買權(視情況而定)。在列報的所有期間，由於公司的淨虧損狀況，用於計算基本和稀釋後流通股的股份數量沒有差別。
下表列出了在計算稀釋後每股淨虧損時被排除在外的已發行的、可能會稀釋的證券，因爲納入這些證券將是反稀釋的：
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6月30日， |
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6月30日， |
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股票期權 |
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需回購的股份 |
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員工購股計劃 |
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總 |
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4.公允價值測量結果
會計準則界定了公允價值，爲計量公允價值建立了一致的框架，並擴大了按公允價值經常性或非經常性基礎上計量的每個主要資產和負債類別的披露範圍。公允價值被定義爲退出價格，代表在市場參與者之間有序交易中出售資產所收到的金額或轉移負債所支付的金額。因此，公允價值是一種基於市場的計量，應該根據市場參與者在爲資產或負債定價時使用的假設來確定。作爲考慮此類假設的基礎，會計準則確立了一個三級公允價值等級，對計量公允價值時使用的投入的優先順序如下：
第一級：可觀察到的投入，如活躍市場的報價。
第2級：投入，但可直接或間接觀察到的活躍市場的報價除外。
第3級：無法觀察到的投入，其中市場數據很少或根本沒有，這要求報告實體制定自己的假設。
7
設計治療公司
簡明財務報表附註
(未經審計)
(續)
下表概述了本公司按公允價值經常性計量的金融工具2024年6月30日和2023年12月31日(單位：千)：
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期末公允價值計量使用： |
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報價 |
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處於活動狀態 |
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市場 |
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意義重大 |
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爲 |
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其他 |
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意義重大 |
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雷同 |
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可觀察到的 |
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看不見 |
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資產 |
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輸入量 |
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輸入量 |
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總 |
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(1級) |
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(2級) |
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(3級) |
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截至2024年6月30日： |
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資產： |
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貨幣市場基金(1) |
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存單 |
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美國國債 |
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美國政府機構證券 |
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總 |
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截至2023年12月31日： |
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資產： |
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貨幣市場基金(1) |
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存單 |
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美國國債 |
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美國政府機構證券 |
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計息貨幣市場帳戶和存單按攤餘成本計價，接近公允價值。由於該等工具屬短期性質，本公司現金、應付賬款及應計負債的賬面價值被視爲代表其各自的公允價值。該公司的投資證券可能包括貨幣市場帳戶、貨幣市場基金、存單、美國國債以及公司和政府支持企業的高質量、可銷售的債務工具，根據公允價值等級按公允價值計量。該公司從專業定價服務機構獲得其可供出售債務證券的公允價值。二級證券的估值採用類似工具的報價市場價格，即由可觀察到的市場數據證實的非約束性市場價格，包括我們對政府支持企業的可銷售債務工具的投資。本公司所有非金融資產或負債均未按公允價值在非經常性基礎上入賬，在列報期間亦未發生水平之間的轉移。
8
設計治療公司
簡明財務報表附註
(未經審計)
(續)
5.投資區nt證券
該公司的投資政策定義了允許的投資證券，並制定了與信用質量、多元化和投資期限相關的指導方針，以保留本金和維持流動性。
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截至2024年6月30日 |
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估計數 |
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津貼 |
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攤銷 |
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對於學分 |
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成熟性 |
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收益 |
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美國國債 |
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美國政府機構證券 |
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存款單 |
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美國國債 |
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美國政府機構證券 |
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截至2023年12月31日 |
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估計數 |
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公平 |
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未實現 |
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未實現 |
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對於學分 |
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成熟性 |
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成本 |
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收益 |
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損失 |
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美國政府機構證券 |
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本公司在每個報告日期審查其投資，以確定和評估可供出售證券的公允價值低於攤銷成本基礎是否由於與信貸相關的因素，並確定此類未實現虧損是否是需要減值的信貸損失的結果。在確定未實現虧損是由於信用損失還是其他因素時，考慮的因素包括公允價值低於成本基礎的程度、評級機構對證券評級的任何變化、發行人的財務狀況和近期前景、發行人歷來未能支付預定利息或本金、影響發行人或發行人行業的任何不利法律或監管事件、經濟狀況的任何重大惡化以及公司持有投資的意圖和能力，以允許任何預期的市值回升。
9
設計治療公司
簡明財務報表附註
(未經審計)
(續)
有幾個
下表列出了截至目前處於未實現虧損狀態的可供出售投資2024年6月30日和2023年12月31日，按安全類型和持續未實現虧損頭寸的時間長度彙總(以千爲單位)：
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截至2024年6月30日 |
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少於12個月 |
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12個月或更長 |
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總 |
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估計數 |
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估計數 |
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估計數 |
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公平 |
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公平 |
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公平 |
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市場 |
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未實現 |
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未實現 |
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未實現 |
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價值 |
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損失 |
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價值 |
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損失 |
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損失 |
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存款單 |
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美國國債 |
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美國政府機構證券 |
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截至2023年12月31日 |
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少於12個月 |
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12個月或更長 |
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總 |
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估計數 |
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估計數 |
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估計數 |
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公平 |
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公平 |
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公平 |
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市場 |
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未實現 |
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未實現 |
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未實現 |
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價值 |
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損失 |
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價值 |
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損失 |
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存款單 |
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美國國債 |
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美國政府機構證券 |
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截至2024年6月30日，本公司持有
6.平衡她et Details
預付費用和其他流動資產包括以下內容(以千計)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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預付費用 |
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應收利息 |
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總 |
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10
設計治療公司
簡明財務報表附註
(未經審計)
(續)
財產和設備由以下部分組成(以千計)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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實驗室設備 |
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計算機設備和軟件 |
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傢俱和固定裝置 |
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租賃權改進 |
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在建工程 |
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減去累計折舊 |
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應計費用和流動負債包括以下內容（以千計）：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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應計人事費用 |
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應計研究和開發成本 |
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應計其他 |
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總 |
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7.樂ASES
於2021年2月，本公司與Crossing Holdings，LLC訂立租賃協議，租用約
經營租賃負債到期日2024年6月30日如下（以千計）：
2024年（剩餘六個月） |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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此後 |
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未來最低租賃付款總額 |
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減去：現值調整 |
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經營租賃負債 |
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截至2024年6月30日三個月每個月的租金費用 2023年爲美元
11
設計治療公司
簡明財務報表附註
(未經審計)
(續)
8.委員會意外和意外情況
或有事件
公司可能會不時受到正常業務過程中產生的索賠或訴訟的影響。當未來可能發生支出並且能夠合理估計時，公司對該等事項承擔責任。截至2024年6月30日，公司無此類或有負債 或2023年12月31日。
9.許可證銀牌補給品
2024年5月，該公司簽署了一項許可協議，根據該協議，該公司獲得了用於某些產品的開發和商業化的某些專利和技術的全球獨家、承擔特許權使用費、可再許可的權利。作爲許可證的對價，該公司預付了#美元的費用。
該公司可能有義務支付總計高達$的監管里程碑付款
公司可與以下公司終止許可協議
威斯康星州校友研究基金會
2019年2月，該公司與威斯康星校友研究基金會(「WARF」)簽訂了人類治療獨家許可協議(「許可協議」)。根據許可協議，該公司授權WARF某些專利的獨家、全球範圍內的、有版稅的、可再許可的權利，以及開發和商業化用於預防、診斷和治療疾病的產品的某些專有技術的全球非獨家權利。作爲許可證的對價，公司同意預付#美元的費用。
2022年，根據許可協議，公司支付了$
公司負責向WARF報銷與起訴和維護特定於許可協議的專利權相關的費用。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月，本許可協議項下確認的與法律專利費相關的費用並不重大。
公司可以終止許可協議
10.股東s’ 赤字
貨架登記表
2022年4月，公司在表格S-3中提交了貨架登記聲明（「2022年貨架登記聲明」）），於2022年5月生效。2022年貨架登記聲明允許：（i）公司發行、發行和銷售最高總髮行價爲美元
12
設計治療公司
簡明財務報表附註
(未經審計)
(續)
更多發行和任何組合;和（ii）公司發行、發行和銷售最高總髮行價爲美元
11.股票C補償
股權激勵獎勵計劃
下表彙總了截至2024年6月30日的六個月：
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選項 |
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加權平均行權價 |
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截至2023年12月31日的未償還債務 |
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授與 |
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被沒收 |
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2024年6月30日的餘額 |
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公司的簡明經營報表中報告了基於股票的補償費用，具體如下（單位：千）：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研發 |
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一般和行政 |
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總 |
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2023年8月，公司授予
2021年員工購股計劃
13
設計治療公司
簡明財務報表附註
(未經審計)
(續)
租賃協議
2021年2月，公司與Crossing Holdings，LLC簽訂租約，租用實驗室和辦公場所。於2022年3月，本公司與Crossing Holdings，LLC訂立租約修訂，修訂同一大樓內額外辦公空間的租約。普拉蒂克·沙阿博士及其控制的實體是Crossing Holdings，LLC的唯一成員。
在本報告所述期間，公司根據《租賃和租賃修正案》確認的租金和相關運營費用如下(以千計)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研發 |
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一般和行政 |
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總費用 |
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諮詢協議
2019年1月，公司與馬林斯派克集團有限責任公司(「馬林斯派克集團」)就研究支持、管理和商業諮詢服務達成協議(「2019年諮詢協議」)。此外，MarlinSpike Group提供了大約
2019年諮詢協議的期限爲一年，除非在14天前書面通知終止，否則可自動續簽一個月。諮詢協議於2020年3月終止，代之以經修訂的諮詢協議(「2020年諮詢協議」)，其中規定提供類似的服務和使用辦公空間，月費爲#美元。
在本報告所述期間，公司根據2020年諮詢協議確認的費用如下(以千計)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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一般和行政 |
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總費用 |
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2017年12月，公司與Aseem Z簽訂諮詢協議。安薩里，博士聯合創始人，提供諮詢服務並就某些研究和開發活動提供建議（「研究諮詢協議」）。根據修訂後的研究諮詢協議，Ansari博士提供這些服務，每月費用爲美元
公司在所列期間根據研究諮詢協議確認的費用如下（以千計）：
14
設計治療公司
簡明財務報表附註
(未經審計)
(續)
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研發 |
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總費用 |
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15
項目2.管理層的討論和分析 財務狀況和經營業績。
您應該閱讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及「第1項」中包含的未經審計的財務報表及其註釋。本季度報告中的財務報表”（Form 10-Q）以及我們向美國證券交易委員會（SEC）提交的其他公開文件。除了歷史信息外，本季度報告還包含涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。由於某些因素，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中的預期結果存在重大差異，包括但不限於本季度報告中「關於前瞻性陳述的特別註釋」和「風險因素」標題中所列的因素，我們隨後根據《證券交易法》（修訂版）提交的文件進行了更新。此外，過去的經營業績並不一定表明未來時期可能發生的業績。
概述
我們是一家率先研究和開發GeneTAC的生物製藥公司TM分子，這是一種新型的小分子基因靶向嵌合體治療候選分子，旨在通過解決遺傳核苷酸重複序列擴增突變引起的疾病的根本原因來改善疾病。某些由遺傳核苷酸重複擴增引起的疾病，如Friedreich共濟失調(FA)和脆性X綜合徵，可導致基因表達減少和重要蛋白質缺乏；在其他疾病，如1型強直性肌營養不良(DM1)、Fuchs內皮角膜營養不良(FECD)和亨廷頓病(HD)，核苷酸重複擴增會導致產生有毒基因產物，通常與病理性核病變和廣泛剪接中斷有關，或與形成有毒聚集體的突變蛋白的表達有關。我們的基因TACTM小分子被設計成選擇性地針對擴大的遺傳重複序列，根據疾病的原因，通過上調或下調mRNA轉錄來調節基因表達，並恢復細胞健康。作爲一個平台，我們相信GeneTACTM分子在目前未解決的退行性、單基因核苷酸重複序列擴張性疾病中具有廣泛的潛在適用性，這些疾病影響着全球數百萬人。
在我們的FA Lead計劃的臨床前研究中，我們觀察到FA患者和AN患者多種細胞類型的Frataxin(FXN)水平恢復。體內利用我們的FA GeneTAC建立FA小鼠模型TM分子。在齧齒動物和非人靈長類動物(HHP)中觀察到的良好耐受性的劑量，FA GeneTACTM分子實現了生物分佈到大腦和心臟，這是受FA影響的關鍵器官，濃度超過了觀察到的恢復FA患者細胞中FXN水平的濃度。此外，與這種有利的靶器官生物分佈一致，我們觀察到FA GeneTAC治療後FA動物模型腦和心臟內源性FXN表達增加。TM分子。2022年2月，我們的牽頭FA GeneTAC的研究新藥申請(IND)TM作爲之前的候選產品DT-216的小分子DT-216已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的批准，將開始第一階段臨床試驗。2022年12月，我們報告了單次遞增劑量(SAD)第一階段臨床試驗的積極初步數據，表明DT-216總體耐受性良好，並顯示出克服導致FA的FXN轉錄損傷的能力，在反應最高的隊列中，FXN mRNA增加了兩倍以上。這些數據支持了DT-216在先前候選DT-216產品的多重遞增劑量(MAD)第一階段臨床試驗中隨後的進步。2023年8月，我們報告了MAD第一階段臨床試驗的數據，數據顯示，在每週三次靜脈注射先前的候選DT-216產品後，血漿和骨骼肌組織中的DT-216水平都是瞬時的。這種短暫的暴露足以導致組織中FXN mRNA的增加，但可能需要更長的暴露時間才能推動FXN mRNA和蛋白的持續增加。在MAD研究中，DT-216總體耐受性良好。在接受MAD研究中先前候選DT-216產品的患者中，我們觀察到5例注射部位血栓性靜脈炎，我們認爲這與配方輔料有關。然後，我們將重點轉向開發具有改進配方的DT-216，以實現更高的暴露和長期給藥來治療FA。這些努力導致了一種新的候選產品DT-216P2，它使用相同的藥物物質DT-216。在非臨床研究中，我們觀察到使用DT-216P2的DT-216血漿水平比之前使用DT-216候選產品進行的研究中看到的更高和更持久。此外，在多次靜脈注射DT-216P2後，我們觀察到良好的注射部位耐受性。我們的目標是在2024年底之前完成GLP研究，並在獲得監管部門批准的情況下，預計在2025年啓動DT-216P2在FA患者中的臨床試驗。
16
2022年12月，我們提名了第二個GeneTACTM小分子，DT-168，治療FECD的眼藥水。當經過測試時體外培養在FECD患者來源的角膜內皮細胞中，我們的FECD GeneTACTM分子導致致病核RNA病竈的強勁減少，並糾正了關鍵的錯誤剪接轉錄本，使其達到來自未受影響捐贈者的對照角膜內皮細胞的水平。DT-168耐受性良好，動物模型滴眼後可觀察到DT-168在角膜內和通過角膜的分佈。我們相信這些臨床前數據支持我們的新型GeneTAC的潛力TM小分子來糾正FECD最常見的潛在遺傳原因。我們在2023年底提交了DT-168的IND，並已獲得FDA的批准。我們預計將於2024年啓動DT-168的第一階段開發。我們目前正在對FECD患者進行觀察性研究，我們計劃招募200名患者，以在進行試驗的背景下確認疾病特徵和惡化，並確定有可能出現更快疾病進展的FECD患者的特徵。這將爲我們隨後的臨床開發工作提供信息，我們相信這可能會增加DT-168計劃成功的可能性。
我們的第三個基於GeneTAC的程序TM平台的重點是高清。我們目前正在對兩個有希望的HD GeneTAC進行臨床前研究TM候選分子1和候選分子2。我們觀察到HD患者細胞經我們的HD GeneTAC處理後，突變型HTT(MtHTT)mRNA和蛋白減少，野生型HTT(WtHTT)保存TM候選分子。在……裏面體內在一種HD動物模型zQ175DN小鼠的研究中，我們觀察到在系統使用我們的HD GeneTAC八週後，腦紋狀體中mtHTt的RNA和蛋白質減少了50%以上TM候選分子。在同一項研究中，我們的HD GeneTAC治療後wtHTt的mRNA和蛋白水平被證明是保持的TM候選分子。我們的高清GeneTACTM正在進行的研究表明，候選分子在齧齒類動物和NHP中具有良好的耐受性。我們相信這些數據支持我們的HD GeneTAC的潛力TM候選分子來糾正HD的根本原因。我們計劃繼續在非臨床研究中評估這些HD候選分子，並期望提名其中一種作爲開發候選分子。
我們基於GeneTAC的第四個計劃TM 平台專注於DM1。多個DM 1 GeneTACTM 分子導致DM 1患者肌肉細胞核竈大幅減少，拼接缺陷改善至健康個體肌肉細胞中觀察到的水平。我們計劃繼續評估DM 1 GeneTAC的特性TM 兩者中的分子 體內 和 體外培養 臨床前研究以提名開發候選人。
我們在推進GeneTAC方面繼續取得重大進展TM 臨床前研究組合以解決其他疾病，並打算在走向臨床時宣佈更多候選產品。
我們相信GeneTAC的結構和作用機制TM 分子可能提供基因組療法的疾病改變潛力，同時還提供廣泛的組織生物分佈、異常基因表達的解決，保留內源性調節控制元件，並利用已建立的小分子製造、調節和分佈框架。
迄今爲止，自成立以來，我們的運營已出現淨虧損和負現金流，截至2024年6月30日，累計赤字爲20050萬美元。截至2024年6月30日，我們的現金、現金等值物和投資證券餘額爲261萬美元。我們的淨虧損主要是由於與組織公司和人員配備、業務規劃、籌集資本、開發和優化技術平台、識別潛在候選產品、進行研究和非臨床研究、臨床開發活動、參與我們開發計劃的製造以及爲這些運營提供一般和行政支持有關的成本。我們沒有任何獲准銷售的產品，也沒有從產品銷售中產生任何收入。
我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續爲候選產品進行非臨床研究和臨床試驗，從我們的發現計劃中提名更多候選產品，以及隨着我們擴大我們的臨床、監管、質量和製造能力，我們的費用和運營損失將大幅增加，營銷、銷售、製造和分銷，如果我們獲得任何候選產品的營銷批准，併產生與上市公司運營相關的額外成本。
我們運營結果的組成部分
研究和開發費用
迄今爲止，我們的研發費用主要包括與候選產品的臨床開發、非臨床開發和製造以及發現工作相關的直接和間接成本。研究與開發費用按發生時確認，並在收到用於研究與開發的商品或服務之前支付的付款資本化，直至收到商品或服務。
17
直接費用包括：
間接費用包括：
我們的研發費用的很大一部分是直接成本，我們按開發階段（非臨床或臨床）進行跟蹤。然而，我們不會根據特定項目跟蹤我們的內部研發費用，因爲這些成本部署在多個項目中，因此不會單獨分類。
我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續開發FA、FECD、HD和DM1計劃以及其他發現計劃，特別是隨着我們將候選產品推向臨床開發，我們的研究和開發費用將會增加。截至本季度報告之日，由於非臨床和臨床開發本身的不可預測性，我們無法合理確定我們候選產品當前或未來的非臨床研究和臨床計劃的啓動時間、持續時間或完成成本。非臨床和臨床開發時間表、成功的概率和開發成本可能與預期大不相同。我們預計，我們將根據正在進行的和未來的非臨床研究和臨床試驗的結果、監管發展以及我們對每個候選產品的商業潛力的持續評估，不斷決定要開發哪些候選產品以及向每個候選產品提供多少資金。我們未來將需要籌集大量額外資本。此外，我們無法預測哪些候選產品可能會受到未來合作的影響，何時將確保此類安排(如果有的話)，以及此類安排將在多大程度上影響我們的開發計劃和資本要求。
18
我們未來的研發費用可能會因多種因素而出現顯着差異，例如：
與我們的任何候選產品的開發相關的這些變量中的任何一個的結果發生變化，都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本和時間。
進行必要的非臨床和臨床研究以獲得監管批准的過程成本高昂且耗時。我們的候選產品或任何未來候選產品的實際成功概率可能會受到多種因素的影響。我們可能永遠無法成功地獲得對我們的任何候選產品或任何未來候選產品的監管批准。此外，許多因素，包括我們無法控制的因素，可能會對我們候選產品或任何未來候選產品開發的時間和持續時間產生不利影響，這可能會增加我們的研發費用。
一般和行政
一般和行政費用主要包括與人員相關的費用，包括執行和行政職能人員的員工工資、獎金、福利和股票薪酬費用。其他重要的一般和行政費用包括保險費用、與知識產權和公司事務相關的法律費用以及會計、稅務和諮詢服務的專業費用。
我們預計，在可預見的未來，我們的一般和行政費用將大幅增加，因爲我們增加了一般和行政人員來支持我們擴大的研發活動和基礎設施，並且如果我們的任何候選產品或任何未來的候選產品獲得營銷批准，商業化活動以及支持我們的總體運營，包括設施相關費用和專利相關費用。我們還預計將產生與會計、審計、法律、監管和稅務相關服務、董事和高級官員保險費、董事會費用、投資者和公共關係以及與上市公司運營相關的其他成本相關的費用。
19
經營成果
截至2024年6月30日及2023年6月30日止三個月的比較
下表總結了截至2024年6月30日和2023年6月30日三個月的運營費用（單位：千）：
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截至6月30日的三個月， |
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2024 |
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2023 |
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變化 |
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運營費用： |
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|
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|
|
|||
研發 |
|
$ |
10,516 |
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|
$ |
17,064 |
|
|
$ |
(6,548 |
) |
一般和行政 |
|
|
4,527 |
|
|
|
5,532 |
|
|
|
(1,005 |
) |
總運營支出 |
|
$ |
15,043 |
|
|
$ |
22,596 |
|
|
$ |
(7,553 |
) |
研究和開發費用。 研發費用與上年同期相比下降主要是由於FA項目的臨床活動於2023年完成以及與早期項目相關的費用減少。
下表總結了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月內我們按項目、直接和間接成本列出的研發費用（以千計）：
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截至6月30日的三個月， |
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|
||||||
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2024 |
|
|
2023 |
|
|
變化 |
|
|||
FA |
|
$ |
1,321 |
|
|
$ |
7,272 |
|
|
$ |
(5,951 |
) |
FECD |
|
|
1,643 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,643 |
|
其他直接 |
|
|
2,911 |
|
|
|
3,361 |
|
|
|
(450 |
) |
間接法 |
|
|
4,641 |
|
|
|
6,431 |
|
|
|
(1,790 |
) |
研究與開發費用總額 |
|
$ |
10,516 |
|
|
$ |
17,064 |
|
|
$ |
(6,548 |
) |
一般和行政費用。 一般行政費用減少主要是由於人數減少，導致截至2024年6月30日的三個月內發生的人員相關成本（包括股票薪酬）減少了7000萬美元，專業服務減少了1000萬美元，其他費用減少了2023年同期。
截至2024年6月30日及2023年6月30日止六個月的比較
下表總結了截至2024年和2023年6月30日止六個月的運營費用（單位：千）：
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|
截至6月30日的六個月， |
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||||||
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|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
變化 |
|
|||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
$ |
20,317 |
|
|
$ |
32,794 |
|
|
$ |
(12,477 |
) |
一般和行政 |
|
|
9,126 |
|
|
|
11,453 |
|
|
|
(2,327 |
) |
總運營支出 |
|
$ |
29,443 |
|
|
$ |
44,247 |
|
|
$ |
(14,804 |
) |
研究和開發費用。 研發費用與上年同期相比下降主要是由於FA項目的臨床活動於2023年完成以及與早期項目相關的費用減少。
下表總結了截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月我們按項目、直接和間接成本列出的研發費用（以千計）：
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|
截至6月30日的六個月， |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
變化 |
|
|||
FA |
|
$ |
2,363 |
|
|
$ |
12,242 |
|
|
$ |
(9,879 |
) |
FECD |
|
|
2,853 |
|
|
|
— |
|
|
|
2,853 |
|
其他直接 |
|
|
5,412 |
|
|
|
7,727 |
|
|
|
(2,315 |
) |
間接法 |
|
|
9,689 |
|
|
|
12,825 |
|
|
|
(3,136 |
) |
研發費用總額 |
|
$ |
20,317 |
|
|
$ |
32,794 |
|
|
$ |
(12,477 |
) |
20
一般和行政費用。 一般行政費用減少主要是由於人員人數減少，導致人員相關成本（包括股票薪酬）減少了1.5億美元，專業服務減少了5000萬美元，保險費用減少了2000萬美元，其他費用減少了1000萬美元，截至6月30日的六個月內，2024年與2023年同期相比。
流動性與資本資源
自成立以來，我們的運營已出現淨虧損和負現金流，預計在可預見的未來我們將繼續出現淨虧損。自成立以來，我們主要通過出售普通股、可轉換優先股、贈款收入以及發行可轉換票據和應付票據來爲我們的運營提供資金。
截至2024年6月30日，我們擁有261億美元的現金、現金等值物和投資證券，比2023年12月31日的28180萬美元的現金、現金等值物和投資證券減少了2080萬美元。截至2024年和2023年6月30日止六個月現金及現金等值物變化的更多詳細信息總結如下（單位：千）：
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|
截至6月30日的六個月， |
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|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
提供的現金淨額(用於)： |
|
|
|
|
|
|
||
經營活動 |
|
$ |
(23,699 |
) |
|
$ |
(31,228 |
) |
投資活動 |
|
|
47,949 |
|
|
|
31,715 |
|
融資活動 |
|
|
249 |
|
|
|
210 |
|
現金及現金等價物淨增(減) |
|
$ |
24,499 |
|
|
$ |
697 |
|
經營活動。我們用於經營活動的淨現金減少主要是由於淨虧損減少1630萬美元，但與截至2023年6月30日的六個月相比，截至2024年6月30日的六個月淨營運資金增加部分抵消了這一減少。
投資活動。 投資活動提供的現金淨增加主要是由於與截至2023年6月30日止六個月相比，截至2024年6月30日止六個月期間我們投資證券到期提供的現金淨增加。我們已將投資證券分類爲可供出售，所有投資均根據我們的投資政策進行。
融資活動。 截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月融資活動提供的淨現金包括通過我們的員工股票購買計劃發行普通股和員工股票期權行使收到的收益。
貨架登記表
2022年4月，我們在表格S-3上提交了貨架登記聲明（2022年貨架登記聲明），該聲明於2022年5月生效。2022年貨架登記聲明允許：（i）我們在一項或多項發行以及任何組合中發行、發行和銷售最高總髮行價爲30000萬美元的普通股、優先股、債務證券和認購權;及（ii）要約，我們發行和銷售最高總髮行價爲10000萬美元的普通股，這些普通股可以根據「市場上」銷售協議發行和銷售（ATM程序）。根據ATM計劃可能發行和出售的10000萬美元普通股包含在根據2022年貨架登記聲明可能發行和出售的30000萬美元證券中。截至2024年6月30日，公司尚未根據ATM計劃出售任何普通股股票。
資金需求
根據我們當前的運營計劃，我們相信我們現有的現金、現金等值物和投資將足以爲我們在本季度報告發布日期後未來12個月以上的計劃運營費用和資本支出需求提供資金。
我們對財務資源足以支持我們運營的時間段的預測是一項前瞻性陳述，涉及風險和不確定性，實際結果可能存在重大差異。我們的這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比預期更快地花費我們的資本資源。此外，在臨床試驗中測試候選產品的過程成本高昂，而且這些試驗的進展時間和費用也不確定。
21
我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
在此之前，如果我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入來支持我們的成本結構，我們預計將通過公開或私募股權發行、債務融資或其他資本來源(可能包括與第三方的戰略合作、許可安排或其他安排)來爲我們的現金需求融資。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，我們股東的所有權權益將被或可能被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們普通股股東權利產生不利影響的優惠。如果有股權和債務融資，可能會涉及一些協議，其中包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過戰略合作或與第三方的其他類似安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利和/或可能降低我們普通股價值的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的藥物開發或未來的商業化努力。我們籌集更多資金的能力可能會受到全球經濟狀況潛在惡化以及美國和世界各地信貸和金融市場的中斷和波動的不利影響，這是宏觀經濟因素的結果，包括地緣政治衝突(如烏克蘭持續的軍事衝突以及美國和其他國家政府採取的應對行動)、高通脹、銀行倒閉、全球供應鏈和勞動力短缺挑戰，以及衛生流行病或大流行的影響。由於與產品開發相關的衆多風險和不確定性，我們無法預測增加費用的時間或金額，也不能向您保證我們是否會盈利或從經營活動中產生正現金流。
合同義務、承諾和重大現金需求
2021年2月，我們與關聯方簽訂租賃協議，租用約12，370平方英尺的實驗室和辦公空間。該場地的交付日期爲2021年9月1日，租賃於當時開始。租賃期限爲開始後72個月，並可以選擇將租賃期限延長三年。年租金支付額約爲每年8000萬美元，每年上漲3%，加上我們分擔的運營費用和稅款。
22
2022年3月，我們對現有租賃協議進行了修訂，與關聯方租用約4，900平方英尺的額外空間。該場地的交付日期爲2022年6月16日，租賃修改於當時開始。租賃期限與我們現有的租賃期限一致。額外空間的年租金約爲1000萬美元，每年上漲3%，加上我們分擔的運營費用和稅款。
2019年2月，我們與威斯康星州校友研究基金會（WARF）簽訂了人類治療獨家許可協議（許可協議）。根據許可協議，我們在全球範圍內許可了某些WARF專利的獨家、承擔版稅、可再許可的權利，以及某些開發和商業化疾病預防、診斷和治療產品的專業知識的非獨家全球權利。作爲許可證的對價，我們同意支付3000萬美元的預付費，由於許可證沒有其他未來用途，我們立即在運營報表中將其作爲研發費用支出。
截至2024年6月30日止六個月，沒有根據許可協議付款。2022年，根據許可協議，我們在美國接受研究性新藥申請（IND）後向WARF支付了1000萬美元。在實現某些其他監管和商業里程碑後，我們將被要求進一步支付高達1750萬美元的里程碑付款。我們還可能被要求根據我們或我們的分許可方的淨產品銷售額（低個位數）根據每個國家和每個產品的年度淨產品銷售額支付特許權使用費，並且在首次商業產品銷售時，每個日曆年的最低特許權使用費爲10萬美元。此外，我們可能需要爲授予WARF專利和專有技術的分許可而賺取的費用、特許權使用費或其他付款支付中間個位數百分比的分許可費。
我們負責向WARF報銷與起訴和維護特定於許可協議的專利權相關的費用。截至2024年和2023年6月30日止六個月，本許可協議項下與法律專利費相關的確認費用並不重大。
我們可以在90天書面通知後或因某些違反協議而終止許可協議。如果2031年12月31日之前未進行首次商業銷售，WARF可在90天書面通知後終止許可協議。除非雙方提前終止，否則許可協議的期限將持續到最後一項許可專利在所有國家/地區到期爲止。
2024年5月，我們簽訂了一份許可協議，根據該協議，我們獲得了對某些專利和技術的獨家、全球範圍內的、承擔版稅的、可再許可的權利，用於某些產品的開發和商業化。作爲許可證的對價，我們支付了2000萬美元的預付費，該費用在截至2024年6月30日的六個月內計入研發費用，因爲許可證沒有其他未來用途。
我們可能有義務爲每個包含許可專利權的產品支付總計高達8000萬美元的監管里程碑付款，並按產品的方式支付全球淨銷售額的特許權使用費。
我們可以提前60天書面通知終止許可協議，對於某些違反協議且在提前60天通知另一方此類違反協議的行爲，各方可以提前30天書面通知終止許可協議。除非雙方提前終止，否則許可協議的期限將持續到最後一個有效的專利申請到期。
此外，我們在正常業務過程中與第三方供應商就非臨床研究、臨床試驗相關服務、研究用品以及其他出於運營目的的服務和產品達成協議。這些合同通常規定在通知後一段時間後終止，因此我們認爲我們在這些協議下的不可取消義務並不重大。
除了上述合同義務外，我們預計未來還會有與我們計劃的臨床試驗、發現和非臨床項目、人員和設施相關費用、外部研發和產品開發相關的重大現金需求。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們的管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析基於我們的財務報表，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制這些財務報表要求我們做出影響資產、負債和費用的報告金額以及財務報表中或有資產和負債披露的估計和判斷。我們持續評估我們的估計和判斷，包括與研發費用相關的估計和判斷。我們的估計基於已知的歷史經驗
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趨勢和事件，以及在當時情況下被認爲合理的各種其他因素，其結果構成了對從其他來源無法明顯看出的資產和負債的公允價值做出判斷的基礎。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。
我們的關鍵會計政策要求我們對不確定且可能對我們的財務狀況和經營業績產生重大影響的事項以及我們應用這些原則的具體方式做出主觀估計和判斷。有關我們關鍵會計政策的描述，請參閱第一部分「簡明財務報表註釋-」第1項注2- 本季度報告的10-Q表格、財務報表註釋2以及管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析，包含在我們於2024年3月19日提交給SEC的10-k表格年度報告中。自2023年12月31日以來，我們的關鍵會計政策沒有發生任何重大變化。
近期會計公告
見第一部分第1項“簡明財務報表註釋-注2- 重要會計政策的列報基礎和摘要”，討論最近的會計公告。
其他信息
新興成長型公司的地位
根據修訂後的《快速啓動我們的業務初創法案》（JOBS法案）的定義，我們是一家新興成長型公司，我們可能會一直是一家新興成長型公司，直到2026年12月31日（首次公開募股完成五週年後的財年結束）。只要我們仍然是一家新興成長型公司，我們就被允許並打算依賴各種上市公司報告要求的某些豁免，包括不要求我們對財務報告的內部控制由我們的獨立註冊會計師事務所根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條進行審計，減少定期報告和委託書中有關高管薪酬的披露義務，並免除對高管薪酬和之前未經批准的任何金降落傘付款進行非約束性諮詢投票的要求。
根據《就業法案》，新興成長型公司可以推遲採用在《就業法案》頒佈後發佈的新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已不可撤銷地選擇不受新會計準則或修訂會計準則的豁免，因此，我們將與其他非新興成長型公司的公衆公司一樣，遵守相同的新會計準則或修訂會計準則。
我們將繼續是一家新興增長型公司，直到最早發生：（i）年收入至少爲1235億美元的財年的最後一天;（ii）我們被視爲「大型加速備案人」的日期（如《交易法》第120億.2條所定義），如果截至12月31日，我們至少在12個月內遵守《交易法》的報告要求，並且非關聯公司持有的我們普通股的市值超過美元，就會發生這種情況截至當年第二財政季度最後一個工作日爲70，000萬;（iii）我們在上一個三年期內發行超過100億美元的不可轉換債務證券的日期;和（iv）2026年12月31日（我們首次公開募股五週年後結束的財年的最後一天）。
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項目3.數量和質量關於市場風險的披露。
作爲一家「較小的報告公司」，我們不需要提供本項所考慮的信息。
項目4.控制和程序。
我們維持披露控制和程序，旨在確保在我們提交給美國證券交易委員會的定期和當前報告中需要披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，並且這些信息經過積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官(首席執行官和財務官)，以便及時決定需要披露的信息。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能爲實現預期的控制目標提供合理的、而不是絕對的保證。爲了達到合理的保證水平，管理層必然需要運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本-效益關係。此外，任何控制系統的設計在一定程度上是基於對未來事件可能性的某些假設，不能保證任何設計在未來所有可能的情況下都能成功實現其所述目標；隨着時間的推移，控制可能會因爲條件的變化而變得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能會惡化。由於具有成本效益的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被發現。
截至2024年6月30日，我們在包括首席執行官（也是我們的首席財務官）在內的管理層的監督和參與下，對我們披露控制和程序的設計和運作的有效性進行了評估，定義見交易法第13 a-15（e）條和第15 d-15（e）條。根據這項評估，我們的首席執行官得出的結論是，截至2024年6月30日，我們的披露控制和程序在合理保證水平上有效。
在我們管理層（包括首席執行官）的監督和參與下，我們還對上一財年期間發生的、對財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的任何變化進行了評估。財務報告內部控制。該評估沒有發現我們最近一個財政季度對財務報告的內部控制發生的任何變化，這些變化對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響或合理可能產生重大影響。
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第二部分--其他 信息
項目1.法律規定 訴訟
有時，我們可能會捲入訴訟或其他法律程序。我們目前沒有參與任何我們管理層認爲可能對我們的業務產生重大不利影響的訴訟或法律程序。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源分流等因素，訴訟可能會對我們產生不利影響。
第1A項。國際扶輪SK因素。
我們在一個動態和快速變化的環境中運營，其中涉及許多風險和不確定性。某些因素可能會對我們的業務、財務狀況和經營結果產生實質性的不利影響，您應該仔細考慮。因此，在評估我們的業務時，我們鼓勵您考慮以下關於風險的討論，以及本Form 10-Q季度報告和我們提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的其他公開文件中包含的其他信息。如果實際發生以下任何風險，我們的業務、財務狀況、經營業績和未來的增長前景都可能受到實質性的不利影響。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌。我們目前沒有預料到或我們目前認爲無關緊要的其他事件也可能影響我們的經營結果和財務狀況。我們已經用星號(*)標記了那些沒有作爲單獨的風險因素包括在我們於2024年3月19日提交給美國證券交易委員會的10-k表格年度報告第1A項中的單獨風險因素，或反映了與之類似標題的風險因素的變化。
與我們有限的經營歷史、財務狀況和資本要求有關的風險
我們的運營歷史有限，自成立以來一直出現淨虧損，預計在可預見的未來我們將繼續出現重大虧損。我們可能永遠不會產生任何收入或盈利，或者如果我們實現盈利，可能無法維持下去。*
我們是一家生物製藥公司，經營歷史有限，這可能會使我們很難評估我們業務迄今的成功程度，也很難評估我們未來的生存能力。到目前爲止，我們的業務僅限於業務規劃、組織和爲公司配備人員、籌集資金、開發和優化我們的技術平台、確定潛在的候選產品、爲我們的Lead計劃和其他開發計劃進行研究和非臨床研究、爲我們的Lead計劃進行早期臨床開發、建立和加強我們的知識產權組合，以及爲這些業務提供一般和行政支持。2022年3月，我們完成了我們的Lead FA GeneTAC的SAD第一階段臨床試驗的第一個隊列的劑量TM小分子，DT-216，作爲之前的DT-216產品候選配方。我們於2022年12月公佈了先前候選DT-216產品的SAD第一階段臨床試驗的初始數據，並於2023年8月公佈了先前候選DT-216產品的MAD第一階段臨床試驗的初始數據。我們於2023年10月撤回了先前候選DT-216產品的IND，並計劃提交具有新候選藥物DT-216P2的新IND，該候選新藥使用相同的藥物物質DT-216。2023年末，我們提交了第二個GeneTAC的INDTM小分子DT-168是一種治療FECD的眼藥水，已獲得FDA批准。因此，我們的候選產品都沒有獲得商業銷售的批准。我們從未從產品銷售中產生任何收入，自開始運營以來每年都出現淨虧損，其中截至2024年6月30日的六個月和截至2023年12月31日的年度分別淨虧損2,290美元萬和6,690美元萬。我們預計，如果有的話，也需要幾年時間，才能有一個產品候選產品準備好供監管部門批准和商業化。我們預計在未來幾年和可預見的未來，隨着我們通過臨床開發來推進我們的候選產品，我們將招致越來越多的運營虧損。我們之前的虧損，加上預期的未來虧損，已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
爲了實現並保持盈利，我們必須開發一個或多個具有巨大市場潛力的產品，並最終將其商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成我們的候選產品的非臨床研究和臨床試驗，爲這些候選產品獲得營銷批准，製造、營銷和銷售我們可能獲得營銷批准並滿足任何上市後要求的產品。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們成功地將我們的一個或多個候選產品商業化，我們也可能永遠不會產生足夠大或足夠大的收入來實現盈利。此外，作爲一家年輕的企業，我們可能會遇到意想不到的費用、困難、複雜、延誤等已知和未知的挑戰。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力，我們將繼續產生大量研發和其他支出，以開發和營銷更多的候選產品。如果我們不能實現並保持盈利，將會降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、維持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。
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如果我們無法在需要時籌集額外資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或其他業務。*
自成立以來，我們使用了大量現金來資助我們的運營，並預計未來幾年我們的費用將大幅增加。生物製藥候選產品的開發是資本密集型的。隨着我們的候選產品進入非臨床研究和臨床試驗並取得進展，我們將需要大量額外資金來擴大我們的臨床、監管、質量和製造能力。此外，如果我們獲得任何候選產品的營銷批准，我們預計將產生與營銷、銷售、製造和分銷相關的巨額商業化費用。
截至2024年6月30日，我們擁有261億美元的現金、現金等值物和投資證券。根據我們當前的運營計劃，我們估計我們現有的現金、現金等值物和投資證券將足以爲我們未來12個月以上的運營費用和資本支出需求提供資金。然而，我們認爲，我們現有的現金、現金等值物和投資證券將不足以通過監管機構批准爲我們的任何候選產品提供資金，我們將需要籌集大量額外資本來完成我們候選產品的開發和商業化。
我們的這些估計是基於可能被證明是不正確的或需要因商業決策而進行調整的假設，我們可以比目前預期的更快地利用我們的可用資本資源。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
因爲我們預計多年內不會從產品銷售中獲得收入，如果有的話，我們將需要獲得與我們的持續運營和預期的費用增加相關的大量額外資金。在我們能夠通過銷售我們的候選產品產生大量收入之前，如果有的話，我們預計將通過股權發行、債務融資或其他資本來源(包括潛在的合作、許可或其他類似安排)來滿足我們的現金需求。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認爲我們有足夠的資金來執行當前或未來的運營計劃。我們籌集更多資金的能力可能會受到全球經濟狀況潛在惡化以及美國和世界各地信貸和金融市場的中斷和波動的不利影響，這是宏觀經濟因素的結果，包括地緣政治衝突(如烏克蘭持續的軍事衝突以及美國和其他國家政府採取的應對行動)、高通脹、銀行倒閉、全球供應鏈和勞動力短缺挑戰，以及衛生流行病或大流行的影響。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或未來的商業化努力。
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籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
在此之前（如果有的話），由於我們可以從產品銷售中產生可觀的收入以支持我們的成本結構，我們預計通過公開或私募股權發行、債務融資或其他資本來源爲我們的運營提供資金，其中可能包括戰略合作、許可安排或與第三方的其他類似安排。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，當前股東將或可能被稀釋，並且這些證券的條款可能包括清算或對現有股東權利產生不利影響的其他優先權。股權和債務融資（如果有的話）可能涉及包含限制或限制我們採取具體行動的能力的契約的協議，例如承擔額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
如果我們通過戰略合作或與第三方的其他類似安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能不利於我們和/或可能降低我們普通股價值的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和營銷我們原本寧願開發和營銷自己的候選產品的權利。由於與產品開發相關的衆多風險和不確定性，我們無法預測費用增加的時間或金額，也無法向您保證我們將永遠盈利或從經營活動中產生正現金流。
如果我們持有現金的金融機構倒閉，我們的財務狀況可能會受到不利影響。
我們在聯邦存款保險公司（FDIC）承保銀行保留現金存款。銀行存款餘額可能超過FDIC保險限額，目前我們將現金存放在有限數量的帳戶中。如果我們存入資金的一個或多個金融機構倒閉或受到金融或信貸市場的其他不利條件的影響，我們對這些餘額的獲取可能會受到影響。例如，2023年上半年多家銀行倒閉並被FDIC接管。我們獲得現金的機會未來可能會因實際或預期的銀行倒閉而受到不利影響。
與我們候選產品的發現、開發和監管審批相關的風險
我們處於開發工作的早期階段，我們的研究項目目前處於非臨床或發現階段。我們在人體中進行臨床試驗以測試我們的候選產品的歷史有限。
我們的開發工作還處於早期階段，到目前爲止，我們的大部分業務僅限於開發我們的平台技術，並進行藥物發現和非臨床研究。我們的領導者FA GeneTACTM作爲之前的候選產品DT-216的小分子DT-216於2022年3月進入SAD第一階段臨床試驗，這是我們其中一個候選產品的第一次臨床試驗，我們於2023年8月完成了先前候選產品DT-216的MAD第一階段臨床試驗。我們於2023年10月撤回了先前候選DT-216產品的IND，並計劃提交具有新候選產品DT-216P2的新IND，該產品使用相同的藥物物質DT-216。因此，我們的基礎設施有限，作爲一家公司進行臨床試驗的經驗和監管互動有限，無法確定我們的臨床試驗是否會按時完成，如果可以的話，我們計劃的開發計劃是否會被FDA或其他類似的外國監管機構接受，或者如果獲得批准，這些候選產品能否成功商業化。
由於我們候選產品的開發還處於早期階段，我們最終從產品銷售中獲得可觀收入的能力將取決於許多因素，包括：
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我們業務的成功，包括我們爲公司融資和未來產生任何收入的能力，將主要取決於我們的FA、FECD、HD和DM 1 Genetac的成功開發、監管批准和商業化TM 候選產品以及我們的其他候選產品，這可能永遠不會發生。未來，我們還可能會依賴我們可能開發或收購的其他候選產品;然而，考慮到我們的早期開發階段，可能需要幾年（如果有的話）才能證明一種治療方法的安全性和有效性足以保證批准商業化。如果我們無法開發或獲得監管機構批准，或者如果獲得批准，成功商業化我們的候選產品，我們可能無法產生足夠的收入來繼續我們的業務。
非臨床和臨床開發涉及一個漫長而昂貴的過程，時間表和結果不確定，非臨床研究和臨床試驗的結果可能無法預測未來的試驗結果。如果我們的計劃開發不成功或延遲，我們可能無法獲得所需的監管批准，並且無法及時將我們的候選產品商業化（如果有的話）。*
臨床藥物開發費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。失敗或延遲可能在藥物開發過程中的任何時候發生，包括由於我們無法控制的因素。非臨床試驗和早期臨床試驗的成功並不能確保以後的臨床試驗也會成功。製藥行業的一些公司，包括生物技術公司，在臨床試驗中遭遇了重大挫折，即使在早期的非臨床研究或臨床試驗中取得了令人振奮的結果。這些挫折的原因包括，在進行臨床試驗時出現的非臨床發現，以及在非臨床研究或臨床試驗中進行的安全性或有效性觀察，包括以前未報告的不良事件。儘管我們已經對先前的DT-216候選產品進行了臨床研究，並對先前的候選DT-216產品和用於治療FA患者的DT-216P2進行了非臨床研究，對用於治療FECD患者的DT-168進行了某些非臨床研究，對其他針對擴展重複序列驅動疾病的潛在候選產品進行了某些非臨床研究，但我們不知道DT-216P2或DT-168或其他針對擴展重複序列驅動疾病的潛在候選產品是否會像這些先前研究中那樣在未來的臨床試驗中發揮作用。此外，對於我們正在尋找的一些跡象，例如由TCF4基因的核苷酸重複序列擴展突變引起的FECD，還沒有人類疾病的動物模型，因此我們預測人類疾病結果的能力可能會降低。
我們候選產品的非臨床和早期臨床試驗的結果可能無法預測後期臨床試驗的結果。非臨床研究或臨床試驗中的不良安全性或療效觀察可能會導致我們項目的時間表在臨床試驗開始之前或之後延遲。儘管已通過非臨床和初步臨床試驗取得進展，但臨床試驗後期的候選產品可能無法表現出預期的安全性和有效性特徵。儘管早期研究中有任何潛在的有希望的結果，但我們不能確定我們不會面臨類似的挫折。即使我們的臨床試驗完成，結果也可能不足以獲得監管機構對我們候選產品的批准。
雖然我們已經對先前候選DT-216產品用於治療FA患者進行了非臨床研究，於2022年12月公佈了我們SAD第一階段臨床試驗的初步臨床數據，並於2023年8月公佈了先前候選DT-216產品的MAD第一期臨床試驗的初步結果，結果顯示DT-216總體耐受性良好，並顯示出克服導致FA的FXN轉錄障礙的能力，但先前報道的SAD第一期臨床試驗結果顯示，先前候選DT-216產品的三名患者出現注射部位輕度或中度血栓性靜脈炎，且無需治療即可緩解。DT-216在MAD第一階段臨床試驗中耐受性一般良好。然而，在SAD第一階段臨床試驗中，在所有三個劑量水平(100毫克、200毫克和300毫克)的5名患者中觀察到自限注射部位血栓性靜脈炎，而注射部位血栓性靜脈炎僅在較高劑量(400毫克和600毫克隊列)下觀察到。非臨床研究表明，注射部位的反應可歸因於先前DT-216候選製劑中的配方輔料，改進配方組成可以實現更高的劑量和長期給藥。自那以後，我們已經證明，使用具有DT-216P2的新型專利賦形劑的改進配方在多次靜脈給藥後具有良好的注射部位耐受性，並使劑量能夠增加組織暴露。鑑於在MAD第一階段臨床試驗中觀察到的注射部位血栓性靜脈炎，以及對多次給藥高劑量注射部位血栓性靜脈炎潛在惡化的擔憂，以及在DT-216P2中使用新型專利輔料進行的動物研究的初步結果，而不是按原計劃將先前的候選DT-216產品推進到2023年下半年的第二階段，我們決定繼續開發DT-216P2，以更好地支持藥材DT-216的未來臨床開發和調控途徑。我們在2023年10月撤回了之前的DT-216候選產品的IND，並計劃提交具有DT-216P2的新IND。然而，我們不能保證我們能夠成功地開發出DT-216P2，改善了注射部位的耐受性，在我們預期的時間範圍內沒有其他不可接受的副作用，或者根本不能保證我們能夠實現恢復第一階段臨床開發和數據的預期時間表。
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我們可能會在啓動候選產品的臨床試驗時遇到延誤，並且我們無法確定候選產品的試驗或任何其他未來臨床試驗是否會按時開始、需要重新設計、按時招募足夠數量的患者或按計劃完成（如果有的話）。臨床試驗可能因多種原因而被推遲或終止，包括與以下相關的延遲或失敗：
如果我們、正在進行此類試驗的機構的IRS、此類試驗的數據安全監測委員會（DMDB）或FDA或其他監管機構（包括與FDA類似的外國監管機構）暫停或終止臨床試驗，我們也可能會遇到延誤。此類機構可能會因多種因素暫停或終止臨床試驗，包括未能按照監管要求或我們的臨床方案進行臨床試驗、FDA或其他監管機構對臨床試驗運營或試驗地點進行檢查導致臨床暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用藥物的益處、政府法規或行政行爲的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨床試驗。
此外，正如我們計劃對候選產品所做的那樣，在國外進行臨床試驗會帶來額外的風險，可能會推遲我們臨床試驗的完成。這些風險包括由於醫療保健服務或文化習俗的差異而導致在外國入組的患者未能遵守臨床方案、管理與外國監管計劃相關的額外行政負擔以及與這些外國相關的政治和經濟風險。
此外，我們臨床試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對試驗的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨床試驗地點產生的數據的完整性，臨床試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的營銷申請，並可能最終導致我們的候選產品被拒絕上市批准。
如果我們在完成或終止候選產品的任何臨床試驗時出現延遲，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，並且我們從任何這些候選產品中產生產品收入的能力將被延遲或根本無法實現。此外，啓動或完成臨床試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減慢我們的候選產品開發和批准流程，並危及我們開始產品銷售和產生收入的能力。任何這些事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。此外，許多導致或導致臨床試驗開始或完成延遲的因素也可能最終導致我們的候選產品得不到監管機構批准。
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我們的候選產品基於新技術，這使得我們很難預測候選產品開發的時間、結果和成本，以及獲得監管批准的可能性。
我們使用我們的GeneTAC將我們的研究和開發努力集中在候選產品上TM平台技術，我們未來的成功取決於這種方法的成功開發。我們還沒有，也可能不會成功地證明基於我們的GeneTAC的任何候選產品的有效性和安全性TM臨床試驗或隨後獲得上市批准的平台技術，以及我們的GeneTAC的使用TM平台技術可能永遠不會產生適銷對路的產品。我們還可能在開發可持續、可重複和可擴展的製造工藝或將該工藝轉移給商業合作伙伴或建立我們自己的商業製造能力方面遇到延誤，這可能會阻止我們及時或有利可圖地完成臨床試驗或將任何產品商業化。此外，因爲我們所有的候選產品和開發計劃都基於相同的GeneTACTM平台技術方面，與我們的其中一個計劃有關的不利發展可能會對我們其他計劃的實際或感知的成功可能性和價值產生重大不利影響。
FDA、EMA和其他類似外國監管機構的臨床試驗要求以及這些監管機構用於確定候選產品安全性和有效性的標準根據潛在產品的類型、複雜性、新穎性和預期用途和市場而存在很大差異。與其他更知名或廣泛研究的藥品或其他候選產品相比，我們這樣的新型候選產品的監管審批過程可能更昂貴，而且需要更長的時間。
生物技術和生物製藥行業也在迅速發展，我們的競爭對手可能會引入新技術，以改善擴展重複驅動的疾病和小分子領域的治療方法，這些小分子使我們的GeneTACTM平台技術過時或吸引力減弱。新技術可能會在我們候選產品開發週期的任何時候出現。
如果我們在臨床試驗中招募患者時遇到困難或延誤，我們的臨床開發活動可能會被延誤或受到其他不利影響。
如果我們無法按照FDA的要求識別和招募足夠數量的合格患者來參與這些試驗，我們可能無法啓動或繼續未來爲我們的候選產品計劃的臨床試驗。患者入組是臨床試驗時間的一個重要因素，受到許多因素的影響，包括患者人群的規模和性質、患者與臨床中心的接近程度、臨床試驗的資格標準、臨床試驗的設計，競爭性臨床試驗以及臨床醫生和患者對正在研究的候選產品相對於其他產品的潛在優勢的看法可用的療法，包括可能被批准用於我們正在研究的適應症的任何新藥。
根據他們的方案及時完成臨床試驗，除其他外，取決於我們是否有能力招募足夠數量的患者留在研究中，直到研究結束。由於各種原因，我們可能會在臨床試驗中遇到患者登記或保留方面的困難。患者的登記取決於許多因素，包括：
此外，我們的臨床試驗可能會與其他臨床試驗爭奪與我們的候選產品在相同治療領域的產品，而這一競爭可能會減少我們可用的患者數量和類型，因爲一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加由我們的競爭對手進行的試驗。如果原本會參加我們試驗的患者選擇不這樣做，或者由於使用另一種藥物治療而沒有資格這樣做，我們也可能遇到登記挑戰。例如，FDA於2023年2月批准奧馬維酮用於治療16歲及以上成年人和青少年的FA，並於2023年6月商業化推出奧馬維酮。奧馬維酮的商業可獲得性可能會影響我們計劃的臨床試驗的未來登記。接受奧馬維酮治療的FA患者可能沒有資格參加DT-216P2的臨床試驗，或者可能因爲有批准的產品可用而選擇不參加。此外，參加我們臨床試驗的患者可能會接受奧馬韋洛酮治療，我們無法預測潛在的藥物相互作用對試驗結果的影響。患者登記的延遲可能會導致成本增加，或者可能會影響我們
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臨床試驗，這可能會阻止這些試驗的完成，並對我們推進候選產品開發的能力產生不利影響。
我們計劃在美國境外對候選產品進行臨床試驗，FDA可能不接受此類試驗的數據。
我們計劃在美國境外進行更多臨床試驗。儘管FDA可能會接受美國境外進行的臨床試驗的數據，但FDA接受此類研究數據須符合某些條件。例如，臨床試驗必須按照藥物臨床試驗質量管理規範（GCP）要求進行，並且FDA必須能夠通過現場檢查來驗證臨床試驗的數據，如果它認爲有必要進行現場檢查。
如果外國臨床試驗的數據旨在作爲在美國上市批准的唯一依據，FDA不會僅根據外國數據批准申請，除非這些數據適用於美國人群和美國醫療實踐，臨床試驗由具有公認能力的臨床研究人員進行，並且這些數據被認爲有效，無需FDA進行現場檢查，或者如果FDA認爲有必要進行此類檢查，FDA能夠通過現場檢查或其他適當方式驗證數據。此外，此類臨床試驗將受進行臨床試驗的外國司法管轄區的適用當地法律的約束。
無法保證FDA會接受在美國境外進行的臨床試驗的數據。如果FDA不接受任何此類數據，可能會導致需要進行額外的臨床試驗，這將是昂貴且耗時的，並延遲我們的開發計劃。此外，在美國境外進行臨床試驗可能會對我們產生重大影響。進行國際臨床試驗的固有風險包括：
在一個司法管轄區獲得並保持對我們候選產品的監管批准，並不意味着我們將成功地在其他司法管轄區獲得我們候選產品的監管批准。
在一個司法管轄區獲得並保持我們候選產品的監管批准並不保證我們將能夠在任何其他司法管轄區獲得或維持監管批准，而在一個司法管轄區未能或延遲獲得監管批准可能會對其他司法管轄區的監管審批過程產生負面影響。例如，即使FDA批准了候選產品的上市，外國司法管轄區的可比監管機構也必須批准候選產品在這些國家的製造、營銷和推廣。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同或大於美國的要求和行政審查期限，包括額外的非臨床研究或臨床試驗，因爲在一個司法管轄區進行的臨床研究可能不會被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須先獲得報銷批准，然後才能在該司法管轄區批准銷售。在某些情況下，我們打算爲我們的產品收取的價格也需要得到批准。
獲得外國監管批准並遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的產品在某些國家/地區的引入。如果我們不遵守
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國際市場的監管要求和/或獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將減少，我們充分發揮候選產品市場潛力的能力也將受到損害。
我們的候選產品可能會造成不良副作用，或具有其他可能延遲或阻止其監管批准的性質，導致我們暫停或停止臨床試驗，限制已批准標籤的商業形象，或在上市批准後導致重大負面後果（如果有的話）。*
我們的候選產品引起的不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止正在進行或計劃中的臨床試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者推遲或拒絕FDA或類似的外國監管機構的監管批准。我們的臨床試驗或非臨床研究的結果可能揭示出副作用或意想不到的特徵的嚴重程度和普遍程度。例如，2022年12月，我們報告了先前候選DT-216產品的SAD第一階段臨床試驗的初步數據，這是我們的候選產品之一的第一次臨床試驗。第1-5組的初步安全性結果顯示，在服用之前的DT-216候選產品單劑後，DT-216總體上耐受性良好，但之前候選DT-216產品的3名患者出現了注射部位的輕度或中度血栓性靜脈炎，無需治療即可緩解。在隨後進行的MAD 1期臨床試驗中，DT-216總體耐受性良好。然而，在SAD第一階段臨床試驗中，在所有三個劑量水平(100毫克、200毫克和300毫克)的5名患者中觀察到自限注射部位血栓性靜脈炎，而注射部位血栓性靜脈炎僅在較高劑量(400毫克和600毫克隊列)下觀察到。非臨床研究表明，注射部位的反應可歸因於先前DT-216候選製劑中的配方輔料，改進配方組成可以實現更高的劑量和長期給藥。自那以後，我們已經證明，使用具有DT-216P2的新型專利賦形劑的改進配方在多次靜脈給藥後具有良好的注射部位耐受性，並使劑量能夠增加組織暴露。鑑於在MAD第一階段臨床試驗中觀察到的注射部位血栓性靜脈炎，以及對多次注射更高劑量可能惡化注射部位血栓性靜脈炎的擔憂，使用新型專利輔料進行DT-216P2的動物研究的初步結果，而不是按原計劃將當前配方的先前候選產品DT-216推進到2023年下半年的第二階段，我們決定繼續開發DT-216P2，我們認爲這可能會更好地支持藥物物質DT-216的未來臨床開發和調控途徑。我們在2023年10月撤回了之前的DT-216候選產品的IND，並計劃提交具有DT-216P2的新IND。然而，我們不能保證我們能夠成功地開發出DT-216P2，改善了注射部位的耐受性，在我們預期的時間範圍內沒有其他不可接受的副作用，或者根本不能保證我們能夠實現恢復第一階段臨床開發和數據的預期時間表。
如果我們的候選產品在開發過程中出現不可接受的副作用，例如與靜脈給藥相關的嚴重注射部位反應(包括注射部位血栓性靜脈炎)，我們、FDA或類似的外國監管機構、進行我們研究的機構的IRBs，或者DSMB(或適用的安全監督委員會)可以建議修改方案，暫停或終止我們的臨床試驗，或者FDA或類似的外國監管機構可能拒絕批准我們的產品候選產品的任何或所有目標適應症。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。此外，治療醫務人員可能沒有適當地認識到或處理這些副作用。我們預計必須培訓使用我們候選產品的醫務人員，以了解我們的臨床試驗和任何候選產品商業化時的副作用概況。在識別或管理我們的候選產品的潛在副作用方面培訓不足，可能會導致患者受傷或死亡。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
此外，如果我們的任何候選產品獲得營銷批准，並且我們或其他人後來發現此類產品引起的不良副作用，則可能會導致一些潛在的重大負面後果，包括：
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上述任何事件都可能阻止我們實現或維持特定候選產品（如果獲得批准）的市場接受度，並導致我們損失大量收入，這將對我們的運營業績和業務產生重大不利影響。
我們不時宣佈或發佈的非臨床研究或臨床試驗的中期、總體和初步數據可能會隨着更多患者數據的可用而發生變化，並且需要接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時公開披露我們的非臨床研究或臨床試驗的中期、初步或主要數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定研究或試驗相關的數據進行更全面的審查後，結果及相關發現和結論可能會發生變化。我們還作出假設、估計、計算和結論，作爲我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，一旦收到並充分評估了額外的數據，我們報告的中期、底線或初步結果可能與相同研究的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。中期數據、底線數據和初步數據仍需接受審計和核查程序，這可能導致最終數據與我們之前公佈的初步數據有實質性差異。因此，在最終數據可用之前，應謹慎地查看此類數據。我們還可能不時地披露臨床試驗的中期數據。我們可能完成的臨床試驗的中期、全線或初步數據可能面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨床結果可能會發生實質性變化。初步、中期或背線數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化，以及我們公司的總體情況。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨床試驗的信息通常是基於廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定的要包括在我們披露中的重要信息或其他適當信息，而我們決定不披露的任何信息最終可能被認爲對未來關於特定產品、候選產品或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面具有重大意義。如果我們報告的中期、背線或初步數據與實際結果不同，或者如果包括監管部門在內的其他人不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、經營業績、前景或財務狀況。
監管審批過程漫長、昂貴且不確定，根據適用的監管要求，我們可能無法爲我們的候選產品獲得監管批准。拒絕或推遲任何此類批准將推遲我們候選產品的商業化，並對我們的創收能力、我們的業務和我們的運營結果產生不利影響。
藥品的開發、研究、測試、製造、標籤、批准、銷售、進口、出口、營銷、推廣和分銷受到美國聯邦、州和地方政府當局（主要是FDA）以及外國監管當局廣泛且不斷變化的監管，這些監管因國家而異。在我們獲得FDA對NDA的監管批准之前，我們或任何未來的合作者都不允許在美國銷售我們的任何候選產品。
獲得監管機構對保密協議的批准可能是一個漫長、昂貴且不確定的過程。在獲得在美國或國外將候選產品商業化的批准之前，我們或我們的合作者必須以來自良好控制的臨床試驗的大量證據證明此類候選產品對於其預期用途是安全有效的，並使FDA或其他外國監管機構滿意。FDA批准所需的非臨床研究和臨床試驗數量根據候選產品、候選產品旨在解決的疾病或病症以及適用於任何特定候選產品的法規而有所不同。
非臨床研究和臨床試驗的結果可以以不同的方式解釋。即使我們認爲我們候選產品的非臨床或臨床數據很有希望，此類數據可能不足以支持FDA和其他監管機構的批准。將候選產品用於人類可能會產生不良副作用，這可能會中斷、延遲或停止臨床試驗，並導致FDA或其他監管機構拒絕批准候選產品用於任何或所有適應症。FDA還可能要求我們在批准之前或批准後對我們的候選產品進行額外的研究或試驗，例如額外的藥物相互作用研究或安全性或功效研究或試驗，或者它可能會反對我們臨床開發計劃的要素，例如我們來自美國的臨床試驗中的受試者數量。
FDA或任何外國監管機構可以出於多種原因推遲、限制或拒絕批准我們的候選產品，或要求我們進行額外的非臨床或臨床測試，或放棄計劃，包括：
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在大量正在開發的藥物中，只有一小部分成功完成FDA或其他監管機構的批准流程並商業化。漫長的審批過程以及臨床試驗結果的不可預測性可能導致我們無法獲得監管機構批准來營銷我們的候選產品，這將嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營業績和前景。
即使我們最終完成了計劃中的臨床試驗，並獲得了我們候選產品的NDA或國外營銷申請的批准，FDA或適用的外國監管機構也可能會根據昂貴的額外臨床試驗(包括第4階段臨床試驗)的表現和/或FDA實施風險評估和緩解策略(REMS)的情況而批准，這可能是確保批准後安全使用該藥物所必需的。FDA或適用的外國監管機構也可能會批准適應症更有限或患者人數比我們最初要求的更窄的候選產品，而FDA或適用的外國監管機構可能不會批准我們認爲對候選產品成功商業化是必要或可取的標籤。在獲得或無法獲得適用的監管批准方面的任何延誤都將推遲或阻止該候選產品的商業化，並將對我們的業務和前景產生重大不利影響。
健康流行病或大流行可能會對我們的業務產生不利影響，影響我們的運營，以及我們的製造商或與我們開展業務的其他第三方的業務或運營。
我們的業務可能會受到我們開展業務的地區健康流行病或流行病的影響的不利影響，並可能會對我們所依賴的第三方（包括我們的供應商、CROs和其他合同服務提供商）的運營造成重大幹擾。受影響地區政府採取的措施可能會影響商業活動和企業，以減少疾病的傳播。我們可能會經歷可能嚴重影響我們的業務和臨床試驗的中斷，包括：
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我們業務和全球經濟中的這些和其他中斷可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況產生負面影響。
此外，如果健康流行病或大流行對我們的業務和運營業績產生不利影響，則還可能會加劇本「風險因素」部分描述的許多其他風險和不確定性。
未來，我們可能會向FDA和/或EMA尋求對我們的候選產品進行孤兒藥認定。然而，我們可能無法獲得或無法維持與孤兒藥指定相關的好處，包括市場獨佔權的潛力。
我們可能會在未來爲我們的候選產品尋求孤兒藥物稱號；但是，我們可能不會成功。包括美國和歐洲聯盟(EU)在內的一些司法管轄區的監管當局可能會將患者人數相對較少的藥物指定爲孤兒藥物。根據美國《孤兒藥物法案》，如果一種藥物是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可以將其指定爲孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病通常被定義爲每年患者人數少於20萬人，或者在美國患者人數超過20萬人，而在美國，沒有合理的預期通過在美國的銷售收回開發藥物的成本。在歐盟，EMA的孤兒藥物產品委員會可以批准孤兒藥物指定，以促進旨在診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱疾病的產品的開發，條件是該疾病在歐盟影響的比例不超過每10,000人中就有5人，或者如果沒有激勵措施，該藥物在歐盟的營銷不太可能產生足夠的回報來證明開發藥物所需的投資是合理的，並且沒有令人滿意的診斷、預防或治療這種疾病的方法(或者，如果存在這種方法，該藥物必須對患者有重大好處)。不能保證FDA或EMA會爲我們申請的任何適應症授予孤兒稱號，也不能保證我們能夠保持這樣的稱號。
在美國，孤兒藥指定使一方有權享受財務激勵措施，例如爲臨床試驗成本、稅收優惠和用戶費豁免提供贈款資金的機會。如果具有孤兒藥指定的候選產品隨後獲得了其具有此類指定的適應症的首次上市批准，則該產品有權享受一段孤兒期
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藥物獨佔性，阻止EMA或FDA批准同一藥物或生物製品在該時期內的另一項上市申請，除非在有限的情況下，例如表現出相對於具有孤兒藥獨佔性的產品的臨床優越性或製造商無法確保足夠的產品數量。在歐洲，適用的排他性期限爲十年，但如果產品不再符合孤兒指定標準或產品利潤足夠，因此市場獨佔權不再合理，則該排他性期限可以縮短至六年。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法確保足夠數量的藥物來滿足罕見疾病或病症患者的需求，那麼孤兒藥在美國的獨家營銷權可能會失去。
即使我們獲得了產品的孤兒藥獨家經營權，這種獨家經營權也可能無法有效保護產品免受競爭，因爲不同的產品可以針對相同的情況獲得批准。即使在孤兒藥獲得批准後，FDA或類似的外國監管機構也可以隨後批准用於相同疾病的新藥中的相同活性部分，如果該監管機構得出結論，如果後者被證明更安全、更有效或對患者護理做出重大貢獻，則該藥物在臨床上更優越。如果FDA後來確定最初的指定請求存在重大缺陷，孤兒藥的排他性也可能會失去。
此外，孤兒藥排他性並不阻止FDA批准用於相同或類似適應症、含有不同活性成分的競爭藥物。此外，如果後續藥物被批准上市，其適應症與我們獲得上市批准的任何候選產品相同或相似，那麼無論孤兒藥的排他性如何，我們都可能面臨加劇的競爭並失去市場份額。孤兒藥指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會賦予藥物在監管審查或批准過程中任何優勢。
FDA指定的快速通道實際上可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程。
我們可能會爲我們的一些候選產品尋求快速通道認證。如果一種產品用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該產品顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，則該候選產品可能有資格獲得快速通道認證。指定快速通道的好處包括與FDA舉行更頻繁的會議，討論藥物的開發計劃，並確保收集支持藥物批准所需的適當數據，FDA就擬議臨床試驗的設計和生物標記物的使用等問題進行更頻繁的書面溝通，如果滿足相關標準，有資格獲得加速批准和優先審查，以及對其NDA進行滾動審查。即使有了Fast Track的指定，我們可能也不會經歷比傳統FDA程序更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認爲我們的臨床開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤回該指定。
我們可能從FDA獲得的候選產品的任何突破性治療指定可能不會導致更快的開發或監管審查或批准流程，也不會增加我們的候選產品獲得營銷批准的可能性。
我們可能會爲我們的一些候選產品尋求突破性療法稱號。突破療法被定義爲一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨床證據表明，該藥物可能在一個或多個臨床重要終點顯示出比現有療法有實質性改善。對於被指定爲突破性療法的藥物，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨床開發的最有效途徑，同時將無效對照方案中的患者數量降至最低。被FDA指定爲突破性治療的藥物也有資格獲得加速批准。FDA有權將其指定爲突破性療法。因此，即使我們認爲我們的候選產品之一符合被指定爲突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。我們不能確定我們對我們的候選產品進行的任何有資格獲得突破性治療認證的評估是否符合FDA的期望。在任何情況下，與根據FDA傳統程序考慮批准的藥物相比，收到針對候選產品的突破療法指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品符合突破療法的資格，FDA稍後也可能決定這些候選產品不再符合資格條件，或者決定FDA審查或批准的時間段不會縮短。
我們面臨着激烈的競爭，這可能導致其他人比我們更早或更成功地發現、開發或商業化產品。
生物技術和生物製藥行業的特點是技術進步迅速、競爭激烈以及高度重視專有和新穎產品和候選產品。我們的競爭對手已經開發、正在開發或可能開發與我們的候選產品具有競爭力的產品、候選產品和流程。我們成功開發和商業化的任何候選產品都將與現有療法和未來可能推出的新療法競爭。我們相信，目前有大量產品正在開發中，並可能在
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未來，用於治療重複擴張驅動的疾病，包括FA、HD、FECD和DM 1。我們的競爭對手包括規模更大、資金更充足的製藥、特種製藥和生物技術公司。此外，我們還可能與大學、政府機構和其他研究機構競爭，這些機構可能活躍於我們所瞄準的適應症中，並可能與我們直接競爭。我們還在招募和留住合格的科學和管理人員、建立臨床試驗地點和臨床試驗患者登記以及獲取補充或必要的技術方面與這些組織競爭。小型或早期公司也可能成爲重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。
2023年2月，FDA批准omaveloxolone（一種Nrf 2激活劑）用於治療16歲及以上成人和青少年的FA，omaveloxolone於2023年6月由Reata Pharmaceuticals上市。Reata Pharmaceuticals於2023年9月被Biogen收購。我們還了解到許多擁有活躍臨床階段FA項目的公司，包括（i）Larimar Therapeutics評估RTI-1601（一種細胞穿透肽FXN重組融合蛋白），（ii）Lexeo Therapeutics評估心臟靶向FXN基因療法，（iii）Minoryx Therapeutics評估來格列酮（一種PPA-γ激動劑）和（iv）PTC Therapeutics評估瓦替尼（一種15-脂氧合酶抑制劑）。此外，多家公司表示，他們爲FA提供了基因治療計劃，包括安斯泰來製藥公司、CRISPR Therapeutics、Prime Medical、Lacerta Therapeutics、Solid Biosciences和Voyager Therapeutics。
我們知道許多公司擁有活躍的臨床階段FECD計劃，包括（i）Aurion Biotech評估Vyznova，即用於移植的擴大供體細胞，（ii）Emmecell評估通過注射到前房的磁性納米顆粒遞送的供體角膜內皮細胞，（iii）Kowa Pharmaceutical評估Ripasudil，Rho-kinase抑制劑，用於配合角膜手術，（iv）Santen Pharmaceutical評估STP 1010904（一種mTOR抑制劑）和（v）Trefoil Therapeutics評估TTHX 1114（一種通過前房內注射遞送的工程化GF 1），用於與角膜手術結合使用。
我們知道許多公司擁有活躍的臨床階段HD項目，包括（i）AskBio評估AAC遞送的膽固醇24-羥化酶基因（ii）Hoffmann-La Roche AG評估Tominersen（一種反寡核酸），（iii）Prilenia Therapeutics評估Sigma-1受體激動劑，（iv）PTC Therapeutics評估一種拼接調節劑，（v）Sage Therapeutics評估一種NDA-變構調節劑，（vi）Skyhawk Therapeutics評估拼接修飾物，（vi）uniQure評估AAC遞送的miRNA，（VIII）VICO評估一種反義寡核酸，和（ix）Wave Life Sciences評估一種反義寡核酸。
我們知道有許多針對DM1的計劃，包括(I)AMO Pharma評估tidelusib，一種GSK3-ü抑制劑，(Ii)箭頭藥物評估RNA干擾(RNAi)結合物，(Iii)Arthex Biotech評估抗miRNA寡核苷酸，(Iv)Astellas Pharma評估AAV反義候選，(V)親和性生物科學評估抗體連接的siRNA，(Vi)露點治療評估縮合物修飾藥物，(Vii)Dye治療評估抗體連接的寡核苷酸，(Viii)Entrada治療評估結合肽寡核苷酸，(Ix)Enzerna Bioscience降解基於AAV的RNA基因治療，(X)Expansion Treeutics正在評估的與核糖核酸相互作用的小分子，(Xi)和諧生物科學評估用於治療DM1日間過度嗜睡的組胺3受體，(Xii)Juvena Treateutics評估JUV-161，一種幹細胞分泌蛋白，(Xii)PepGen評估一種肽連接反義寡核苷酸，以及(Xiv)Vertex製藥公司的基因編輯治療。
我們還將與其他開發替代科學和技術方法來調節個體基因的公司進行更廣泛的競爭，包括其他致力於開發基於核酸酶的基因編輯技術的公司，例如Beam Therapeutics、CRISPR Therapeutics、Editas Medical、Intelligence Therapeutics、精密生物科學和Sangamo Biosciences。
我們的許多競爭對手，無論是單獨還是與他們的合作伙伴，都比我們擁有更多的財務、技術、製造、營銷、銷售和供應資源或經驗。如果我們成功地獲得了任何候選產品的批准，我們將面臨基於許多不同因素的競爭，包括我們產品的安全性和有效性、我們產品的管理容易程度和患者接受相對較新的給藥途徑的程度、這些產品獲得監管批准的時間和範圍、製造、營銷和銷售能力的可用性和成本、價格、報銷範圍和專利地位。與我們競爭的產品可以提供更好的治療替代方案，包括比我們可能開發的任何產品更有效、更安全、更方便、更便宜或更有效地營銷和銷售。在我們收回開發和商業化候選產品的費用之前，有競爭力的產品可能會使我們開發的任何產品過時或不具競爭力。如果我們無法有效競爭，我們從銷售我們可能開發的產品中獲得收入的機會可能會受到不利影響，如果獲得批准的話。
由於資金短缺或全球健康問題導致的FDA和其他政府機構的中斷可能會阻礙他們僱用和保留關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新產品和服務的開發或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和保留關鍵人員以及接受用戶費用支付的能力以及法定、監管和政策
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變化因此，近年來該機構的平均審查時間一直在波動。此外，政府對資助研發活動的其他政府機構的資助也受到政治進程的影響，政治進程本質上是不穩定且不可預測的。
FDA和其他機構的混亂也可能會減緩新藥經過必要政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，美國政府多次關閉，FDA等某些監管機構不得不讓FDA的關鍵員工休假並停止關鍵活動。如果政府長期關閉，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們監管提交的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
另外，爲了應對全球COVID-19大流行，FDA和美國以外的監管機構採取了限制或其他政策措施，轉移了資源並推遲了對例行提交的關注。如果政府長期關閉，或者全球健康問題阻止FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA或其他監管機構及時審查和處理我們監管提交的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們必須優先安排我們的研究計劃，並需要將我們的發現和開發重點放在選定的候選產品和適應症上。由於潛在候選產品的廣度以及我們相信可以使用我們的平台技術來追求的跡象，正確地確定我們的研究和開發活動的優先順序對我們來說尤爲重要。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他跡象的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來研發計劃以及特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們還可能通過合作、許可或其他版稅安排放棄對該候選產品有價值的權利，在這種情況下，我們保留該候選產品的獨家開發和商業化權利會更有利。
我們在未來發現或發現更多候選產品的努力可能不會成功。
我們的研究計劃最初可能在確定潛在候選產品方面表現出希望，但由於多種原因未能產生用於臨床開發的候選產品，包括：
確定新候選產品的研究計劃需要大量的技術、財政和人力資源。如果我們無法確定臨床前和臨床開發的合適候選藥物，我們成功開發和商業化治療產品的機會將受到限制。
與製造、商業化和依賴第三方相關的風險
我們可能會依賴第三方來進行、監督和監控我們的臨床試驗，並進行我們的一些研究和非臨床研究。如果這些第三方未能令人滿意地履行其合同義務或未能在預期的截止日期之前完成，我們的開發計劃可能會被推遲或成本增加，其中每一項都可能對我們的業務和前景產生不利影響。
我們沒有能力自己進行非臨床測試或臨床試驗的所有方面。因此，我們現在和預計將繼續依賴第三方來進行我們的非臨床研究和我們候選產品的任何未來臨床試驗。因此，這些研究和試驗的啓動和完成時間將部分由這些第三方控制，並可能導致我們的開發計劃延遲。然而，我們有責任確保我們的每一項非臨床研究和臨床試驗都是按照適用的方案、法律要求和科學標準進行的，我們對CRO和其他第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。我們和我們的CRO必須遵守良好實驗室規範(GLP)和GCP要求，這些要求是由FDA、歐洲經濟區成員國的主管當局以及類似的外國監管機構對我們臨床開發中的所有候選產品執行的法規和指導方針。監管機構通過定期檢查非臨床研究地點、試驗贊助商、臨床試驗研究人員和臨床試驗地點來執行這些GLP和GCP要求。如果我們或我們的任何CRO或臨床試驗站點未能遵守適用的GLP或GCP要求，在我們的非臨床研究和臨床試驗中產生的數據可能被認爲是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們執行額外的
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在批准我們的營銷申請之前進行非臨床或臨床試驗。此外，我們的臨床試驗必須使用根據現行藥品生產規範（GMP）法規生產的產品進行。不遵守這些法規可能需要我們停止和/或重複臨床試驗，這將推遲上市批准過程。
不能保證我們所依賴的任何此類CRO、臨床試驗研究人員或其他第三方將在我們的開發活動中投入足夠的時間和資源，及時提供服務或履行合同要求。由於政府機構和CRO本身努力限制傳染病的傳播，包括隔離和就地避難訂單，這些風險可能會增加，這對許多研究和臨床用品的供應鏈造成了不利影響，包括用於非臨床試驗的動物。此外，近年來對CRO及其資源和服務的需求有所增加，這對業績時間表產生了影響。此外，在進行非臨床研究所需的非臨床試驗的材料供應和動物可獲得性方面也存在短缺。這導致我們經歷了對CRO服務的日益激烈的競爭，包括但不限於安排非臨床研究和延遲研究報告，這可能會影響開發時間表。如果這些第三方中的任何一方未能在預期的最後期限內完成、遵守我們的臨床方案或滿足法規要求、以其他方式表現不達標或終止與我們的合作，我們的開發計劃的時間表可能會被延長或推遲，或者我們的開發活動可能會暫停或終止。如果我們的任何臨床試驗站點因任何原因終止，我們可能會失去參與此類臨床試驗的受試者的後續信息，除非我們能夠將這些受試者轉移到另一個合格的臨床試驗站點，而這可能是困難或不可能的。此外，我們臨床試驗的臨床試驗調查員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並可能因此類服務而獲得現金或股權補償。如果這些關係和任何相關賠償導致感知或實際的利益衝突，或者FDA或任何類似的外國監管機構得出結論認爲財務關係可能影響了試驗的解釋，則在適用的臨床試驗地點生成的數據的完整性可能會受到質疑，臨床試驗本身的效用可能會受到威脅，這可能會導致我們由FDA或任何類似的外國監管機構提交的任何營銷申請被推遲或拒絕。任何這樣的延遲或拒絕都可能阻止我們將候選產品商業化。
此外，這些第三方也可能與其他實體有關係，其中一些可能是我們的競爭對手。如果這些第三方不能按照法規要求或我們規定的規程成功履行其合同職責、在預期期限內完成或進行我們的臨床試驗，我們將無法獲得或可能延遲獲得我們候選產品的營銷批准，並且我們將無法或可能推遲我們的產品成功商業化的努力。
我們與第三方簽訂合同，生產和供應用於非臨床測試和臨床試驗的候選產品，供應可能會受到限制或中斷，或者質量和數量可能不令人滿意。*
我們沒有任何生產設施。我們依賴第三方生產我們的非臨床和臨床測試候選產品。如果我們的任何候選產品獲得批准，我們將繼續依賴這些第三方進行商業產品製造。我們目前的製造安排有限，預計在可預見的未來，我們的每一種候選產品都將只由單一來源的供應商提供。這種依賴增加了風險，即如果獲得批准，我們將沒有足夠數量的候選產品或產品，或者無法以可接受的成本或質量獲得足夠數量的產品，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。例如，正如之前在2023年5月宣佈的那樣，與我們的供應商用於生產先前的DT-216候選產品的瓶塞有關的意外問題導致MAD階段1臨床試驗的產品供應短暫延遲。此外，我們目前只有一家供應商供應DT-216P2的一種輔料成分。我們可能無法及時爲DT-216P2的賦形劑成分或我們的其他候選產品建立額外的供應來源，或者根本無法，或者可能無法以可接受的條件這樣做。
此外，所有參與爲臨床試驗或商業銷售準備治療藥物的實體，包括我們現有的候選產品合同製造商，都受到廣泛的監管。被批准用於商業銷售或用於臨床試驗的成品治療產品的成分必須按照cGMP要求生產。這些規定管理生產過程和程序，包括記錄保存，以及質量體系的實施和運行，以控制和確保調查產品和批准銷售的產品的質量。對生產過程的不良控制可能會導致污染物的引入，或導致我們的候選產品的性能或穩定性發生意外變化，而這些變化在最終產品測試中可能無法檢測到。我們或我們的合同製造商必須及時提供支持保密協議的所有必要文件，並必須遵守FDA通過其設施檢查計劃執行的cGMP規定。類似的外國監管機構可能會要求遵守類似的要求。我們第三方合同製造商的設施和質量體系必須通過符合適用法規的預批准檢查，作爲我們候選產品上市批准的條件。我們不能直接控制合同製造商的生產活動，我們完全依賴合同製造商遵守cGMP法規。
如果我們的任何製造商未能遵守此類要求或履行其在質量、時間或其他方面對我們的義務，或者如果我們的零部件或其他材料的供應因其他原因而受到限制或中斷，包括由於全球供應鏈挑戰、影響與全球合作伙伴貿易的地緣政治事件、勞動力短缺或健康狀況
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在流行病或大流行期間，我們可能被迫自己製造材料，而我們目前沒有能力或資源，或者與另一個第三方達成協議，而我們可能根本無法以商業上合理的條件這樣做。特別是，我們製造商的任何更換都需要大量的努力和專業知識，因爲合格的更換數量可能是有限的。在某些情況下，包括DT-216P2的輔料成分之一，製造我們的候選產品所需的技能或技術可能是原始製造商獨有的或專有的，我們可能難以將此類技能或技術轉讓給另一方，並且可能不存在可行的替代方案。這些因素將增加我們對這些製造商的依賴，或要求我們從這些製造商那裏獲得許可證，以便讓另一個第三方生產我們的候選產品。如果我們因任何原因被要求或自願更換製造商，我們將被要求核實新制造商的設施和程序是否符合質量標準以及所有適用的法規和指南，以及所生產的產品是否與以前工廠生產的產品相同。與新制造商和同等產品的驗證相關的延遲可能會對我們及時或在預算內開發候選產品的能力產生負面影響。
某些中國生物技術公司、CRO以及合同開發和製造組織可能會受到貿易限制、制裁、其他監管要求或美國政府擬議的立法的影響，這可能會影響我們爲研發提供的服務或我們獲得產品候選所需材料的能力。例如，萬億.E最近在美國衆議院提出的生物安全法案，以及美國參議院的一項基本上類似的法案，針對使用某些被點名的中國生物技術公司的設備和服務的實體的美國政府合同、贈款和貸款，並授權美國政府列出更多令人擔憂的中國生物技術公司的名字。如果這些法案成爲法律，或者類似的法律獲得通過，它們將有可能嚴格限制公司與某些受關注的中國生物技術公司合作的能力，而不會失去與美國政府簽訂合同或以其他方式獲得資金的能力。這種干擾可能會對我們的候選產品的開發產生不利影響。
我們或第三方未能執行我們的製造要求，或未能按照商業上合理的條款和時間表執行以遵守GMP要求，可能會在多種方面對我們的業務產生不利影響，包括：
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候選產品製造方法的改變可能會導致額外成本或延誤。*
隨着候選產品從非臨床試驗到後期臨床試驗再到上市批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法，在此過程中經常會發生變化，以努力優化產量、生產批量、改變藥物產品劑型、最大限度地降低成本並實現一致的質量和結果。這樣的變化有可能無法實現這些預期目標。這些變化中的任何一項都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響臨床試驗或使用改變後的材料進行的其他未來臨床試驗的結果。這可能會推遲臨床試驗的完成，需要進行銜接臨床試驗或非臨床研究或重複一項或多項臨床試驗，增加臨床試驗成本，推遲我們候選產品的批准，並危及我們將候選產品商業化和創造收入的能力。例如，雖然在SAD第一階段臨床試驗和MAD第一階段臨床試驗中，DT-216總體耐受性良好，並顯示出克服導致FA的FXN轉錄損傷的能力，但在MAD第一階段臨床試驗中，在較低劑量水平的患者中觀察到了注射部位血栓性靜脈炎。由於擔心多次給藥導致注射部位血栓性靜脈炎的潛在惡化，我們沒有按最初計劃在2023年下半年將之前的候選DT-216產品推進到第二階段，而是決定使用具有DT-216P2的新型專利輔料開發一種改進的配方，該輔料表現出良好的注射部位耐受性，我們相信這可能會更好地支持藥物物質DT-216的未來臨床開發和調控途徑。我們在2023年10月撤回了之前的DT-216候選產品的IND，並計劃提交具有DT-216P2的新IND。然而，我們不能保證我們能夠成功地開發出DT-216P2，改善了注射部位的耐受性，在我們預期的時間範圍內沒有其他不可接受的副作用，或者根本不能保證我們能夠實現恢復第一階段臨床開發和數據的預期時間表。
任何批准的產品都可能無法達到醫生、患者、醫院、醫療保健付款人和醫學界其他人爲商業成功所必需的市場接受度。
如果我們的任何候選產品獲得營銷批准，它們仍可能無法獲得醫生、患者、醫療保健支付者和醫療界其他人的足夠市場接受。我們的大多數候選產品針對的機制是目前批准的產品有限或沒有，這可能會導致醫生、患者和付款人的採用速度較慢。如果我們的候選產品沒有達到足夠的接受程度，我們可能不會產生顯着的產品收入，也可能無法盈利。如果我們的候選產品獲准商業銷售，市場的接受程度將取決於多種因素，包括：
由於不利的定價法規或第三方覆蓋和報銷政策，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化（如果獲得批准），這可能使我們難以有利可圖地銷售我們的候選產品。
從政府或其他第三方付款人那裏獲得產品的承保和報銷批准是一個既耗時又昂貴的過程，結果不確定，這可能需要我們向付款人提供支持我們的產品使用的科學、臨床和成本效益數據。對於新批准的產品，在獲得此類保險和報銷方面可能會有重大延誤，而且保險可能不可用，或者可能比FDA或類似的外國監管機構批准該產品的目的更有限。此外，有資格獲得保險和報銷並不意味着產品將在所有情況下獲得支付，或以覆蓋我們成本的費率支付，包括研究、開發、知識產權、製造、銷售和分銷費用。新產品的臨時報銷水平(如果適用)也可能不足以支付我們的成本，並且可能不會成爲永久性的。報銷率可能會根據產品的使用和臨床環境的不同而有所不同，可能基於已經爲低成本產品設定的報銷水平，也可能納入其他服務的現有付款中。產品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣、未來任何限制藥品價格的法律以及未來限制從產品以低於美國價格銷售的國家進口的法律的任何放鬆來降低。
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新批准產品的保險範圍和報銷存在重大不確定性。在美國，第三方付款人之間沒有統一的承保和報銷政策。第三方付款人在制定報銷政策時通常依賴醫療保險覆蓋政策和支付限制，但除了醫療保險覆蓋範圍和報銷決定外，也有自己的方法和審批流程。因此，第三方付款人決定爲產品提供保險並不能保證其他付款人也將爲該產品提供保險。
第三方付款人的承保範圍和報銷可能取決於許多因素，包括第三方付款人對產品使用情況的確定：
我們不能確保我們商業化的任何產品都可以報銷，如果有保險和報銷，報銷水平是多少。爲我們的產品獲得報銷可能特別困難，因爲品牌療法和在醫生監督下實施的療法往往價格較高。我們無法迅速從政府資助和私人支付人那裏爲我們開發的任何經批准的產品獲得保險和足夠的報銷率，這可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。
報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何產品的需求和價格。即使我們通過第三方付款人獲得了特定產品的保險，由此產生的報銷付款率可能不夠高，或者可能需要患者認爲不可接受的高得令人無法接受的共同支付。爲治療自己的病情而服用處方藥的患者及其開處方的醫生，通常依賴第三方付款人來報銷與這些藥物相關的全部或部分費用。患者不太可能使用我們的產品，除非提供保險，並且報銷足以支付我們產品的全部或很大一部分成本。因此，承保範圍和充分的報銷對新產品的接受度至關重要。覆蓋範圍的決定可能取決於臨床和經濟標準，當更成熟或更低成本的治療替代產品已經可用或隨後可用時，這些標準不利於新產品。
對於在醫生監督下管理的產品，獲得保險範圍和充分的報銷可能特別困難，因爲此類藥物通常價格較高。此外，產品本身的單獨報銷可能可以也可能不可以。相反，醫院或管理醫生只能因提供使用我們產品的治療或手術而獲得報銷。此外，醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）不時修改用於報銷醫療保健提供者的報銷系統，包括醫療保險醫生費用表和醫院門診前瞻性付款系統，這可能會導致醫療保險付款減少。
我們預計，由於管理型醫療保健的趨勢、醫療保健組織日益增長的影響力以及額外的法律變化，我們將面臨與銷售我們的任何候選產品相關的定價壓力。總體上，醫療保健成本的下行壓力變得非常大，特別是處方藥、醫療器械和外科手術程序以及其他治療。因此，爲新產品的成功商業化設置了越來越高的壁壘。此外，通過和實施任何未來的政府成本控制或其他醫療改革舉措，可能會對我們可能收到的任何經批准的產品的價格造成額外的下行壓力。
此外，我們或合作者可能會開發配套診斷測試以供我們的候選產品使用。我們或我們的合作者將被要求爲這些測試獲得保險和報銷，與我們可能爲候選產品尋求的保險和報銷分開。雖然我們尚未爲我們的候選產品開發任何配套診斷測試，但如果我們這樣做，我們獲得保險和充分報銷的能力存在很大的不確定性，原因適用於我們的候選產品。
在美國以外，許多國家要求產品的銷售價格獲得批准後才能上市，而定價審查期只有在獲得營銷或產品許可批准後才開始。爲了在其中一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨床試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。在一些外國市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會在特定國家/地區獲得候選產品的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們的產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，並對我們在該國家/地區銷售該產品所能產生的收入(如果有的話)產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使這些候選產品獲得了市場批准。
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如果我們的任何候選產品的市場機會比我們認爲的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。
我們最初的重點是開發核苷擴展重複疾病的治療方法。我們對有可能從我們的候選產品治療中受益的可訪問患者群體的預測是基於估計的。如果我們的任何估計不準確，我們任何候選產品的市場機會都可能會顯着減少，並對我們的業務產生不利的重大影響。
我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被挪用或披露的可能性。
由於我們依賴第三方來研發和製造我們的候選產品，因此我們必須與他們分享商業祕密。在開始研究或披露專有信息之前，我們尋求通過與我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問簽訂保密協議以及材料轉讓協議、諮詢協議或其他類似協議（如適用）來保護我們的專有技術。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的機密信息的權利，包括我們的商業祕密。儘管在與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的需要增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、無意中被納入他人的技術或被披露或使用以違反這些協議的風險。鑑於我們的專有地位部分基於我們的專有技術和商業祕密，競爭對手獨立發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務產生重大不利影響。
此外，這些協議通常限制我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問發佈可能與我們的商業祕密相關的數據的能力，儘管我們的協議可能包含某些有限的發佈權。例如，我們可能與之合作的任何學術機構可能會被授予發佈此類合作產生的數據的權利，任何聯合研發項目可能會要求我們根據我們的研發或類似協議的條款分享商業祕密。儘管我們努力保護我們的商業祕密，但我們的競爭對手可能會通過違反我們與第三方的協議、獨立開發或由我們的任何第三方合作者發佈信息來發現我們的商業祕密。競爭對手發現我們的商業祕密將損害我們的競爭地位，並對我們的業務產生不利影響。
如果我們的任何候選產品被批准用於營銷和商業化，而我們無法建立銷售和營銷能力，或者無法與第三方達成協議來銷售和營銷我們的候選產品，那麼如果我們的候選產品獲得批准，我們將無法成功地將其商業化。
我們沒有銷售、營銷或分銷能力或經驗。爲了使我們保留銷售和營銷責任的任何批准產品取得商業成功，我們必須建立一個銷售和營銷組織，這將是昂貴和耗時的，或者將這些職能外包給其他第三方。未來，我們可能會選擇建立一個集中的銷售和營銷基礎設施，以便在我們的一些候選產品獲得批准後銷售或與我們的合作伙伴一起參與銷售活動。
建立我們自己的銷售和營銷能力以及與第三方達成執行這些服務的安排都涉及風險。例如，招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而推遲或沒有發生，我們將過早或不必要地產生這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。
可能會阻礙我們自己將未來產品商業化的因素包括：
如果我們與第三方達成安排來提供銷售、營銷和分銷服務，我們的產品收入或該產品收入對我們的盈利能力可能會低於我們營銷和銷售我們自己開發的任何產品。此外，我們可能無法成功與第三方達成銷售和營銷我們的候選產品的安排，或者可能無法以對我們有利的條款這樣做。進入第三方營銷或分銷
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在安排中，我們收到的任何收入將取決於第三方的努力，我們無法向您保證該第三方將建立足夠的銷售和分銷能力或投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷任何未來的產品。如果我們不能獨自或與第三方合作成功建立銷售和營銷能力，我們就無法成功地將我們的候選產品商業化。
即使我們的任何候選產品獲得了FDA的批准，我們也可能永遠不會在美國以外的地方獲得批准或將此類產品商業化，這將限制我們實現其全部市場潛力的能力。
爲了在美國以外的市場銷售任何產品，我們必須建立並遵守其他國家關於安全性和有效性的衆多和不同的監管要求。在一個國家進行的臨床試驗可能不會被其他國家的監管部門接受，一個國家的監管批准並不意味着將在任何其他國家獲得監管批准。審批程序因國家而異，可能涉及額外的產品測試和驗證以及額外的行政審查期限。尋求外國監管機構的批准可能會導致我們的重大延誤、困難和成本，並可能需要額外的非臨床研究或臨床試驗，這將是昂貴和耗時的。各國的監管要求可能有很大差異，可能會推遲或阻止我們的產品在這些國家推出。滿足這些和其他監管要求是昂貴的、耗時的、不確定的，而且可能會出現意想不到的延誤。此外，我們未能在任何國家獲得監管批准，可能會推遲或對其他國家的監管批准過程產生負面影響。我們沒有任何候選產品在任何司法管轄區獲得批准銷售，包括國際市場，我們也沒有在國際市場獲得監管批准的經驗。如果我們不遵守國際市場的監管要求，或未能獲得並保持所需的批准，我們實現產品全部市場潛力的能力將受到損害。
與我們的許可證內和其他戰略協議相關的風險
我們可能沒有意識到我們加入的任何收購、許可內或戰略聯盟的好處。
我們已與多個許可方簽訂了許可協議，未來可能會尋求並組建戰略聯盟、創建合資企業或合作，或與第三方達成收購或額外許可安排，我們認爲這將補充或增強我們現有的技術和候選產品。
這些交易可能會帶來許多運營和財務風險，包括承擔未知債務、中斷業務、轉移管理層的時間和注意力以管理合作或開發收購的產品、候選產品或技術、爲支付交易對價或成本而產生的巨額債務或稀釋發行的股權證券、高於預期的合作、收購或整合成本、資產減記或商譽或減值費用、攤銷費用增加、促進合作或合併任何收購業務的運營和人員的困難和成本、與主要供應商的關係受損。由於管理層和所有權的變化以及無法留住任何被收購企業的關鍵員工，任何被收購企業的製造商或客戶。因此，如果我們達成收購或許可協議或戰略合作伙伴關係，如果我們無法成功地將這些交易與我們現有的業務和公司文化相結合，或者如果全球供應鏈挑戰、勞動力短缺或健康流行病或流行病對我們或交易對手的運營產生重大不利影響，可能會推遲我們的時間表或以其他方式對我們的業務產生不利影響，我們可能無法實現此類交易的好處。我們也不能確定，在一項戰略交易或許可證之後，我們是否會獲得足以證明這筆交易或導致我們達成協議的其他好處的收入或特定淨收入。
我們可能希望在未來就我們的候選產品建立合作，但可能無法這樣做或無法實現此類交易的潛在好處，這可能導致我們改變或推遲我們的開發和商業化計劃。
我們候選產品的開發和潛在商業化將需要大量額外資本來支付費用。未來，我們可能會決定與其他生物製藥公司合作，開發這些候選產品並將其商業化，包括在美國以外的地區或某些適應症。在尋找合適的合作者方面，我們將面臨激烈的競爭。我們爲我們的候選產品建立戰略合作伙伴關係或其他替代安排的努力可能不會成功，因爲他們可能被認爲處於協作努力的開發階段太早，第三方可能認爲我們的候選產品不具備展示安全性和有效性所需的潛力。如果我們與第三方合作開發和商業化候選產品，我們可以預期將對該候選產品未來成功的部分或全部控制權讓給第三方。我們就合作達成最終協議的能力將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議的合作者對我們的技術、候選產品和市場機會的評估。合作者還可以考慮可用於協作的類似指示的替代產品候選或技術，以及這種協作是否可以
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對於我們的候選產品來說，比我們的產品更有吸引力。根據任何許可協議，我們還可能受到限制，無法與潛在合作者簽訂某些條款或根本協議。
協作的談判和記錄既複雜又耗時。此外，最近大型製藥公司之間的大量業務合併導致未來潛在合作伙伴的數量減少，合併後公司的戰略也發生了變化。因此，我們可能無法及時、以可接受的條件談判合作，甚至根本無法談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不減少該候選產品的開發，減少或推遲我們的一個或多個其他開發計劃，推遲該候選產品的潛在商業化或縮小任何計劃的銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費進行開發、製造或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，爲我們自己的開發、製造或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，或者將它們推向市場併產生產品收入。
我們的候選產品還可能需要特定的技術才能有效、高效地工作，並且這些技術的權利可能由其他人持有。我們可能無法從我們識別的第三方獲得任何成分、使用方法、流程或其他第三方知識產權的許可。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何這些許可，這將損害我們的業務。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠獲得授權給我們的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可替代技術。
與我們的業務運營、員工事務和管理增長相關的風險
我們的員工、主要調查人員、顧問和商業合作伙伴可能從事不當行爲或其他不正當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。
我們面臨員工、主要調查人員、顧問和商業合作伙伴欺詐或其他不當行爲的風險。這些方的不當行爲可能包括故意不遵守FDA和非美國監管機構的規定、向FDA和非美國監管機構提供準確信息、遵守美國和海外醫療欺詐和濫用法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排受到廣泛的法律法規的約束，旨在防止欺詐、不當行爲、回扣、自我交易和其他濫用行爲。該等法律及法規可能會限制或禁止一系列定價、折扣、市場推廣、銷售佣金、客戶獎勵計劃及其他業務安排。該等不當行爲亦可能涉及不當使用在臨床試驗過程中獲得的資料，可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。我們並不總是能夠識別和阻止員工的不當行爲，我們爲發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或因未能遵守這些法律或法規而引起的其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類訴訟，這些訴訟可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、剝奪財產、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃（如Medicare和Medicaid）之外、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收入減少，額外的報告義務和監督，如果受企業誠信協議或其他協議的約束，以解決不遵守這些法律的指控，以及削減或重組我們的業務。
我們面臨潛在的產品責任，如果對我們提出的索賠成功，我們可能會招致大量的責任和成本。如果使用我們的候選產品傷害了患者或被認爲傷害了患者，即使這種傷害與我們的候選產品無關，我們的監管批准可能會被撤銷或以其他方式受到負面影響，我們可能會受到代價高昂和破壞性的產品責任索賠。
在臨床試驗中使用我們的候選產品以及銷售我們獲得市場批准的任何產品都會使我們面臨產品責任索賠的風險。消費者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售或以其他方式接觸我們產品的人可能會對我們提出產品責任索賠。我們的候選產品可能會引發不良事件。如果我們不能成功地抗辯產品責任索賠，我們可能會招致大量的責任和成本。此外，無論是非曲直或最終結果如何，產品責任索賠都可能導致：
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我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險範圍，以保護我們免受因責任而造成的損失。如果我們獲得候選產品的營銷批准，我們打算擴大我們的保險範圍，以包括商業產品的銷售;但是，我們可能無法以商業上合理的條款或足夠的金額獲得產品責任保險。有時，會在基於產生意外不良影響的藥物或醫療方法的集體訴訟中做出大額判決。成功的產品責任索賠或針對我們提出的一系列索賠可能會導致我們的股價下跌，如果判決超出我們的保險範圍，可能會對我們的運營業績和業務產生不利影響。
由於候選產品的臨床試驗，我們面臨着固有的產品責任風險，如果我們將候選產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，如果我們的候選產品據稱造成傷害或被發現在產品測試、製造、營銷或銷售期間不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告候選產品固有的危險、疏忽、嚴格責任和違反保證的指控。臨床試驗參與者、患者或使用、管理或銷售未來可能獲得批准的產品的其他人可能會對我們提出索賠。也可以根據州消費者保護法提出索賠。
我們高度依賴我們的關鍵人員，如果我們不能成功地吸引和留住高素質的人才，我們可能就無法成功地實施我們的業務戰略。
我們能否在競爭激烈的生物技術和製藥行業中競爭，取決於我們能否吸引和留住高素質的管理、科學和醫療人員。我們高度依賴我們的管理、科學和醫療人員。失去我們的任何高管、其他關鍵員工和其他科學和醫療顧問的服務，以及我們無法找到合適的替代者，可能會導致產品開發的延遲，並損害我們的業務。
我們的幾乎所有運營都在加利福尼亞州卡爾斯巴德租賃的實驗室和辦公空間進行，並遠程進行。該地區是許多其他生物製藥公司和許多學術和研究機構的總部。我們的市場上對技術人員的競爭非常激烈，可能會限制我們以可接受的條款或根本僱用和保留高素質人員的能力。
爲了吸引有價值的員工留在我們公司，除了工資和現金激勵外，我們還提供了股票期權和限制性股票獎勵，隨着時間的推移而授予。隨着時間的推移，股票獎勵和限制性股票獎勵對員工的價值可能會受到我們股價波動的重大影響，這些波動超出了我們的控制範圍，在任何時候都可能不足以抵消其他公司提供的更有利可圖的報價。儘管我們努力留住有價值的員工，但我們的管理、科學和開發團隊的成員可能會在短時間內終止與我們的僱傭關係。雖然我們與我們的某些關鍵員工有僱傭協議，但這些僱傭協議規定可以隨意僱用，這意味着我們的任何員工都可以在任何時候離開我們的工作崗位，無論是否通知。我們不爲這些個人或我們任何員工的生命維持「關鍵人物」保險單。我們的成功還取決於我們能否繼續吸引、留住和激勵高技能的初級、中級和高級管理人員以及初級、中級和高級科學和醫療人員。
我們預計將擴大我們的開發、監管和運營能力，因此，我們可能會在管理增長方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。*
截至2024年6月30日，我們有57名員工。此外，我們還利用專業的合同研究組織來增加研發人員。截至2024年6月30日，我們的團隊加上我們的員工約有124名全職員工。隨着我們推進研發計劃，我們可能需要進一步增加員工數量和運營範圍，特別是在臨床開發、發現生物學、化學、產品開發、與上市公司相關的一般和行政事務、監管事務以及（如果我們的任何候選產品獲得營銷批准）銷售、營銷和分銷領域。爲了管理未來的增長，我們必須：
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我們未來的財務業績以及我們開發、製造和商業化候選產品的能力(如果獲得批准)將在一定程度上取決於我們有效管理未來任何增長的能力，我們的管理層可能還必須將財務和其他資源以及不成比例的大量注意力從日常活動中轉移出來，以便投入大量時間來管理這些增長活動。
如果我們無法在需要時通過僱用新員工和擴大顧問和承包商團隊來有效地擴大我們的組織，那麼我們可能無法成功實施進一步開發並最終使我們的候選產品商業化所需的任務，因此，可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
我們使用我們的淨營業虧損結轉和某些其他稅務屬性的能力可能是有限的。*
我們在歷史上遭受了巨大的虧損，並不指望在不久的將來實現盈利，而且我們可能永遠也不會實現盈利。截至2023年12月31日，我們有6,820美元的美國聯邦淨營業虧損(萬)和1,090美元的州淨營業虧損(萬)。除非之前使用過，否則總計10美元萬的美國聯邦國家版稅結轉將於2037年開始到期。美國聯邦NOL結轉2017年後產生的6,820美元萬可以無限期結轉，但只能用於抵消一個納稅年度高達80%的應納稅所得額。除非以前使用過，否則總計1,040美元萬的國家NOL結轉將於2037年開始到期。此外，我們還有聯邦和州研發(R&D)信貸結轉，總額分別爲690美元萬和230美元萬。聯邦研發信貸結轉將於2038年開始到期，除非以前使用過。國家研發信貸結轉不會到期。我們的NOL結轉和研發抵免會受到美國和州稅務當局的審查和可能的調整。
此外，根據修訂後的1986年《國內稅法》第382和383條以及州法律的相應條款，如果一家公司經歷了「所有權變更」，這通常被定義爲在三年期間其股權所有權變化超過50個百分點(按價值計算)，該公司使用變更前的淨資產結轉、研發抵免和某些其他稅收屬性來抵消變更後的收入或稅款的能力可能會受到限制。這可能會限制我們每年可以用來抵消未來應稅收入或納稅義務的NOL、研發抵免結轉或其他適用的稅收屬性的金額。隨後在NOL、R&D抵免和其他適用稅收屬性的使用方面的所有權變更和美國稅收規則的變更可能會進一步影響未來幾年的限制。此外，在州一級，可能會有暫停或以其他方式限制使用NOL的時期，這可能會加速或永久增加州應繳稅款。因此，我們可能無法使用我們的NOL結轉和其他稅收屬性的全部或實質性部分，這可能會對我們未來的現金流產生不利影響。我們已經完成了第382條的研究，以評估從我們成立到2021年12月31日是否發生了所有權變更。基於這項研究，我們確定我們在2020年經歷了多次所有權變更，導致在此之前產生的NOL、研發抵免和其他適用稅收屬性的年度利用率受到限制。我們不相信在2021年12月31日之前產生的任何NOL、研發抵免和其他適用的稅收屬性會僅僅因爲這些所有權變更造成的限制而到期。由於我們的股票所有權的後續變化，我們未來可能會經歷更多的所有權變化。因此，如果我們賺取淨應納稅所得額，我們使用變更前的NOL來抵銷美國聯邦應稅收入的能力可能會受到進一步的限制，這可能會導致我們未來的納稅義務增加。
與政府監管相關的風險
我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人和客戶的當前和未來關係直接或間接受到聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、透明度法律和其他醫療法律法規的約束。如果我們不能遵守或沒有完全遵守這些法律，我們可能會面臨巨額處罰。
儘管我們目前沒有任何產品上市，但我們的業務可能會直接或間接地通過我們的處方者、客戶和第三方付款人，受到各種美國聯邦和州醫療法律法規的約束，包括但不限於美國聯邦反回扣法規、美國聯邦民事和刑事虛假索賠法律以及醫生支付陽光法案和法規。醫療保健提供者和其他人在推薦和處方我們獲得市場批准的任何產品方面發揮着主要作用。這些法律可能會影響我們目前的業務運營，包括我們的臨床研究活動，以及擬議的銷售、營銷和教育計劃，並限制我們與醫療保健提供商和其他方的財務安排和關係的業務，我們可以通過這些安排來營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的產品。此外，在我們開展業務的司法管轄區，我們可能會受到額外的醫療保健、法律和監管要求以及外國監管機構的強制執行。可能影響我們運作能力的法律包括：
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確保我們的內部運營和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，認爲我們的業務做法不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、機構指導或判例法。如果我們的業務被發現違反了上述任何法律或可能適用於我們的任何其他政府法律和法規，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、被排除在美國政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)或其他國家或司法管轄區的類似計劃之外、交還、監禁、合同損害、聲譽損害、利潤減少、額外報告要求和監督，如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控，以及我們業務的延遲、減少、終止或重組。此外，防禦任何此類行動都可能是昂貴和耗時的，並可能需要大量的財政和人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何可能對我們提起的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。如果我們預期與之有業務往來的任何醫生或其他提供者或實體被發現
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如果不遵守適用法律，他們可能會受到重大刑事、民事或行政制裁，包括排除在政府資助的醫療保健計劃之外和監禁。如果發生上述任何情況，可能會對我們的業務運營能力和運營業績產生不利影響。
頒佈和未來的立法可能會增加我們獲得候選產品的上市批准並將其商業化的難度和成本，並影響我們可能對這些候選產品收取的價格。
美國和許多外國司法管轄區已經制定或提議了影響醫療保健系統的立法和監管改革，這些改革可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市批准，限制或監管批准後的活動，並影響我們以盈利方式銷售任何獲得營銷批准的產品的能力。
2010年3月，頒佈了《平價醫療法案》，其中包括的措施極大地改變了政府和私營保險公司爲醫療提供資金的方式。《平價醫療法案》的某些方面受到了行政、司法和國會的挑戰。2021年6月17日，美國最高法院駁回了一項基於程序理由的挑戰，該挑戰辯稱，《平價醫療法案》整體違憲，因爲「個人強制令」已被國會廢除。然而，《平價醫療法案》可能會在未來受到更多的司法或國會挑戰。此外，在美國最高法院做出裁決之前，總裁·拜登於2021年1月28日發佈了一項行政命令，啓動了一個特殊的參保期，目的是通過平價醫療法案市場獲得醫療保險。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，包括工作要求，以及通過醫療補助或《平價醫療法案》爲獲得醫療保險造成不必要障礙的政策。2022年8月16日，總裁·拜登簽署了2022年通脹削減法案(通脹削減法案)，其中包括將對在平價醫療法案市場購買醫療保險的個人的增強補貼延長至2025年計劃年。通貨膨脹率降低法案還通過顯著降低受益人的最大自付成本和新建立的製造商折扣計劃，從2025年開始消除聯邦醫療保險D部分計劃下的「甜甜圈漏洞」。目前尚不清楚拜登政府的任何額外醫療改革措施將如何影響《平價醫療法案》或我們的業務。
自《平價醫療法案》頒佈以來，還提出並通過了其他立法改革。例如，2011年8月，《2011年預算控制法案》簽署成爲法律，其中除其他外，包括平均每個財年將向醫療服務提供者支付的醫療保險總額削減2%，由於隨後的立法修正案，包括《基礎設施投資和就業法案》和《2023年綜合撥款法案》，該法案將持續有效到2032年。
最近，美國對特殊藥品定價做法的立法和執法興趣越來越大。具體地說，美國國會最近進行了幾次調查和立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險制度下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。在聯邦層面，2021年7月，拜登政府發佈了一項行政命令，名爲「促進美國經濟中的競爭」，其中有多項針對處方藥的條款。作爲對拜登行政命令的回應，2021年9月9日，美國衛生與公衆服務部(HHS)發佈了一份應對高藥價的綜合計劃，其中概述了藥品定價改革的原則，並列出了國會可以採取的各種潛在立法政策，以推進這些原則。此外，《通貨膨脹率降低法案》除其他事項外，(I)指示衛生與公衆服務部就聯邦醫療保險覆蓋的某些藥品和生物製品的價格進行談判，並通過提供不等於或低於法律規定的協商的「最高公平價格」的價格，對藥品製造商處以民事罰款和潛在的消費稅，以及(Ii)根據聯邦醫療保險b部分和聯邦醫療保險D部分實施回扣，以懲罰超過通脹的價格上漲。《減少通貨膨脹法案》允許衛生和公衆服務部在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多規定。隨着這些計劃的實施，HHS已經並將繼續發佈和更新指導意見。這些規定從2023財年開始逐步生效。2023年8月29日，HHS宣佈了將接受價格談判的前十種藥物的清單，儘管聯邦醫療保險藥品價格談判計劃目前受到法律挑戰。目前尚不清楚通脹削減法案將如何實施，但可能會對製藥業產生重大影響。爲了回應拜登政府2022年10月的行政命令，衛生與公衆服務部於2023年2月14日發佈了一份報告，概述了由CMS創新中心測試的三種新模型，這些模型將根據它們降低藥物成本、促進可獲得性和提高醫療質量的能力進行評估。目前還不清楚這些模型是否會在未來的任何醫療改革措施中使用。此外，2023年12月7日，拜登政府宣佈了一項倡議，通過使用《貝赫-多爾法案》下的進入權來控制處方藥的價格。2023年12月8日，美國國家標準與技術研究所發佈了一份考慮行使進行權的機構間指導框架草案，徵求意見，其中首次將產品價格作爲機構決定行使進行權時可以使用的一個因素。雖然以前沒有行使過遊行權利，但在新的框架下，這種權利是否會繼續下去還不確定。
在州一級，立法機構越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物產品成本的法規。此外，地區醫療保健當局和個別醫院越來越多地使用
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招標程序，以確定哪些藥品和哪些供應商將被納入其處方藥和其他醫療保健計劃中。
我們預計，已經採取的以及未來可能採取的醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們獲得的任何批准產品的價格帶來額外的下行壓力，並可能嚴重損害我們未來的收入。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者付款的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療保健改革可能會阻止我們產生收入、實現盈利或將我們的產品商業化。
我們受到嚴格且不斷變化的美國和外國法律、法規和規則、合同義務、行業標準、政策以及與數據隱私和安全相關的其他義務的約束。我們實際或認爲未能遵守此類義務可能會導致監管調查或行動、訴訟（包括集體索賠）和大規模仲裁要求、罰款和處罰、我們的業務運營中斷、聲譽損害和其他不利業務影響。
在正常業務過程中，我們和我們的合作者以及第三方提供商可能會收集、接收、存儲、處理、生成、使用、傳輸、披露、提供、保護、保護、處置、傳輸和共享(集體處理)個人數據和其他敏感信息，例如專有和機密的商業數據、商業祕密、知識產權以及我們收集的與臨床試驗相關的試驗參與者數據。我們的數據處理活動要求我們承擔許多數據隱私和安全義務，例如各種法律、法規、指導方針、行業標準、外部和內部隱私和安全政策、合同以及管理我們和代表我們處理敏感信息的其他義務。在美國，聯邦、州和地方政府制定了許多數據隱私和安全法律，包括聯邦健康信息隱私法、州數據泄露通知法、州健康信息隱私法和消費者保護法(例如，《聯邦貿易委員會法》第5條)和其他類似法律(例如，竊聽法)。此外，我們可能會從第三方(包括我們從其獲得臨床試驗數據的研究機構)那裏獲取健康信息，這些信息受HIPAA(經HITECH修訂)的隱私和安全要求的約束，該協議對個人可識別的健康信息的隱私、安全和傳輸提出了具體要求。根據事實和情況，如果我們違反HIPAA，我們可能會受到重大處罰。
經2020年加州隱私權法案(CPRA)修訂的2018年加州消費者隱私法(CCPA)適用於消費者、商業代表、員工和其他加州居民的個人數據，並要求受CCPA約束的企業在隱私通知中提供具體披露，並尊重此類個人行使某些隱私權的請求。CCPA規定，每一次故意違規最高可處以7500美元的罰款，並允許受某些數據泄露影響的私人訴訟當事人追回巨額法定損害賠償。儘管CCPA豁免了一些在臨床試驗中處理的數據，但如果我們未來受到CCPA的約束，CCPA可能會增加我們可能保留的有關加州居民的其他個人數據的合規成本和潛在責任。目前，我們認爲我們不受CCPA的約束，但如果我們擴大在加州的業務，使CCPA適用於我們，CCPA將對我們的業務施加新的繁重的隱私合規義務，並將增加潛在罰款和集體訴訟的新風險。包括弗吉尼亞州和科羅拉多州在內的其他州也頒佈了數據隱私法，其他幾個州以及聯邦和地方層面也在考慮類似的法律。雖然這些州和CCPA一樣，也豁免了一些在臨床試驗背景下處理的數據，但這些事態發展進一步使合規努力複雜化，並增加了我們和我們所依賴的第三方的法律風險和合規成本，如果我們未來受到它們的影響的話。
在美國以外，越來越多的法律、法規和行業標準適用於數據隱私和安全。例如，歐盟的一般數據保護條例(EU GDPR)和英國的一般數據保護條例(UK GDPR)(統稱爲GDPR)對分別位於歐洲經濟區(EEA)和英國(UK)的個人數據的處理提出了嚴格的要求。例如，根據GDPR，公司可能面臨臨時或最終的數據處理和其他糾正行動的禁令；根據歐盟GDPR/英國GDPR的1750萬英鎊，公司可能面臨最高2000萬歐元的罰款，或全球年收入的4%，兩者以金額較大者爲準；或與處理個人數據有關的私人訴訟，由經法律授權代表其利益的數據主體或消費者保護組織類別提起。目前，我們認爲我們不受GDPR的約束，但如果這一變化，GDPR將增加我們在處理個人數據方面的責任和潛在責任，我們可能被要求建立額外的機制或改變我們的業務做法，以確保遵守歐洲和其他外國數據保護規則。
在加拿大，隨着我們擴大臨床試驗，《個人信息保護和電子文件法》（PIPEDA）和各種相關省級法律以及加拿大反垃圾郵件立法（CASL）可能適用於我們的業務。隨着我們擴大臨床試驗，澳大利亞的《隱私法》也可能適用於我們的運營。
某些司法管轄區已頒佈法律，要求數據本地化或限制將個人數據傳輸到其他國家/地區。特別是，歐洲經濟區和英國大幅限制向美國和其他其普遍認爲隱私法不充分的國家傳輸個人數據。其他司法管轄區可能會對其數據本地化和跨境數據傳輸法採取類似嚴格的解釋。儘管目前有各種機制可以用於轉移
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根據法律，如歐洲經濟區標準合同條款和歐盟-美國數據隱私框架及其英國擴展條款(允許向總部設在美國的相關組織自我認證合規並參與該框架)，這些機制會受到法律挑戰，並且不能保證我們可以滿足或依賴這些措施將個人數據合法地轉移到美國。如果我們沒有合法的方式將個人數據從歐洲經濟區、英國或其他司法管轄區轉移到美國，或者如果合法轉移的要求過於繁瑣，我們可能面臨重大不利後果，包括我們的業務中斷或降級、需要以巨額費用將我們的部分或全部業務或數據處理活動轉移到其他司法管轄區、面臨更多的監管行動、巨額罰款和處罰、無法轉移數據和與合作伙伴、供應商和其他第三方合作，以及禁止我們處理或轉移我們業務所需的個人數據。此外，將個人數據從歐洲經濟區和英國轉移到其他司法管轄區，特別是轉移到美國的公司，將受到監管機構、個人訴訟當事人和維權團體的更嚴格審查。一些歐洲監管機構已下令某些公司暫停或永久停止將某些資金轉移出歐洲，理由是它們涉嫌違反了GDPR的跨境數據轉移限制。
我們的員工和人員可能會使用生成式人工智能（AI）技術來執行工作，生成式人工智能技術中個人數據的披露和使用受各種隱私法和其他隱私義務的約束。各國政府已經通過並可能通過監管生成性人工智能的額外法律。我們使用該技術可能會導致額外的合規成本、監管調查和行動以及消費者訴訟。如果我們無法使用生成性人工智能，可能會降低我們的業務效率並導致競爭劣勢。
除了數據隱私和安全法外，我們還受到與數據隱私和安全相關的合同義務的約束，並且我們遵守此類義務的努力可能不會成功。例如，GDPR和CCPA等某些隱私法要求客戶對其服務提供商施加具體的合同限制。
與數據隱私和安全(以及消費者數據隱私期望)相關的義務正在以越來越嚴格的方式迅速變化，給未來有效的法律框架帶來了一些不確定性。此外，這些義務可能會受到不同的適用和解釋，這在法域之間可能是不一致的或衝突的。準備和履行這些義務需要大量資源，可能需要對我們的信息技術、系統和做法以及代表我們處理個人數據的任何第三方的信息技術、系統和做法進行更改。此外，這些義務甚至可能要求我們改變我們的商業模式。儘管我們努力遵守所有適用的數據隱私和安全義務，但我們有時可能未能做到這一點(或被視爲未能做到)。此外，儘管我們做出了努力，但我們依賴的人員或第三方可能無法履行此類義務，這可能會對我們的業務運營和合規狀況產生負面影響。如果我們未能或被認爲未能解決或遵守數據隱私和安全義務，我們可能面臨嚴重後果。這些後果可能包括但不限於：政府執法行動(例如，調查、罰款、處罰、審計、檢查及類似行動)；訴訟(包括與階級有關的索賠)和大規模仲裁要求；額外的報告要求和/或監督；禁止處理個人數據；下令銷燬或不使用個人數據；以及監禁公司管理人員。特別是，原告越來越積極地對公司提起與隱私相關的索賠，包括集體索賠和大規模仲裁要求。其中一些索賠允許在每次違規的基礎上追回法定損害賠償，如果可行，可能會產生重大法定損害賠償，具體取決於數據量和違規數量。任何此類事件都可能對我們的聲譽、業務或財務狀況產生重大不利影響，包括但不限於：我們業務運營的中斷或停頓(包括相關的臨床試驗)；無法處理個人數據或在某些司法管轄區運營；開發我們的候選產品或將其商業化的能力有限；花費時間和資源爲任何索賠或調查辯護；負面宣傳；或修訂或重組我們的業務。
與我們的知識產權有關的風險
如果我們無法爲我們的平台技術和候選產品獲得並保持足夠的知識產權保護，或者如果知識產權保護的範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們類似或相同的產品，我們成功將我們的產品商業化的能力可能會受到不利影響。
我們依靠專利、專業知識、商業祕密和保密協議的結合來保護與我們的產品和技術相關的知識產權，並防止第三方複製和超越我們的成就，從而削弱我們在市場上的競爭地位。
我們的成功在很大程度上取決於我們爲候選產品及其用途、平台技術獲得和維護專利保護的能力，以及我們在不侵犯他人專有權的情況下運營的能力。我們尋求通過在美國和國外提交與我們對我們的業務重要的新發現和技術相關的專利申請來保護我們的專有地位。我們正在進行的和未來的專利申請可能不會導致專利被授予，也不會保證所授予的專利將爲我們的候選產品或其預期用途提供足夠的保護，以對抗競爭對手，也不能
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保證所頒發的專利不會被第三方侵犯、設計、無效，或有效阻止其他人將有競爭力的技術、產品或候選產品商業化。
獲得和執行專利既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或合乎需要的專利申請，或維護和/或執行可能基於我們的專利申請而頒發的專利。我們也有可能在獲得專利保護爲時已晚之前，無法確定我們的研究和開發結果的可專利方面。儘管我們與我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同研究組織、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方等有權獲得我們研發成果的可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，但這些各方中的任何一方都可能違反這些協議並在提交專利申請之前披露這些結果，從而危及我們尋求專利保護的能力。
候選藥品和生物製品的物質構成專利往往爲這些類型的產品提供強有力的知識產權保護，因爲這種專利提供的保護與任何使用方法無關。我們不能確定美國專利商標局(USPTO)或外國專利局是否會將我們待決的專利申請中針對我們候選產品組成的權利要求視爲可申請專利，或者我們已頒發的任何專利中的權利要求是否將被美國或外國法院視爲有效並可強制執行。使用方法專利保護使用特定方法的產品。這種類型的專利並不阻止競爭對手製造和銷售與我們的產品相同的產品，以表明該產品超出了專利方法的範圍。此外，即使競爭對手沒有針對我們的目標適應症積極推廣他們的產品，醫生也可能會在標籤外開出這些產品的處方。儘管標籤外的處方可能會侵犯或助長侵犯使用方法專利的行爲，但這種做法很常見，這種侵權行爲很難預防或起訴。
生物製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來成爲許多訴訟的主題，導致法院做出裁決，包括最高法院的裁決，這增加了未來執行專利權的能力的不確定性。此外，外國的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利，反之亦然。
專利申請過程受到許多風險和不確定性的影響，不能保證我們或我們任何潛在的未來合作伙伴將通過獲得和保護專利來成功地保護我們的候選產品。例如，我們可能不知道可能與我們的候選產品或其預期用途相關的所有第三方知識產權，因此，這些第三方知識產權對我們自己的專利和專利申請的可專利性的影響，以及這些第三方知識產權對我們運營自由的影響，都是高度不確定的。在美國和其他司法管轄區，專利申請通常要在申請18個月後才會公佈，在某些情況下，也要等到專利發佈後才會公佈。因此，我們不能確切地知道，我們是第一個提出我們的專利或未決專利申請中所聲稱的發明的，還是第一個爲此類發明申請專利保護的。因此，我們的專利權的發放、庫存、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們未決的專利申請可能會在美國和國外的專利局受到挑戰。即使已頒發的專利後來也可能被認定爲無效或不可強制執行，或者可能在第三方向各專利局或法院提起的訴訟中被修改或撤銷。例如，我們的待決專利申請可能需要向美國專利商標局提交第三方先前技術的發行前提交，或者我們已發佈的專利可能在美國或其他地方受到授權後審查(PGR)程序、異議、派生、重新審查或各方間審查(IPR)程序的影響，挑戰我們的專利權或其他人的專利權。在任何此類挑戰中做出不利裁決可能會導致排他性喪失或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，從而限制我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或限制我們技術和產品的專利保護期限。此外，考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。未來對我們的所有權的保護程度是不確定的。可能只有有限的保護，這可能無法充分保護我們的權利，或使我們能夠獲得或保持任何競爭優勢。任何未能獲得或維持有關我們候選產品或其用途的專利保護，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
除了專利提供的保護外，我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利的專有技術、難以實施專利的過程以及我們發現和開發過程中涉及專利未涵蓋的專有技術、信息或技術的任何其他要素。我們也可以依賴商業祕密保護作爲對未來專利申請中可能包括的概念的臨時保護。然而，商業祕密保護不會保護我們免受競爭對手獨立於我們專有技術開發的創新的影響。如果競爭對手獨立開發了一項我們作爲商業祕密保護的技術，並在該技術上提交了專利申請，那麼我們未來可能無法爲該技術申請專利，可能需要競爭對手的許可才能使用我們自己的專有技術，如果許可不能以商業上可行的條款提供，那麼我們可能無法推出我們的產品。儘管我們要求我們的所有員工將他們的發明轉讓給我們，並要求我們的所有員工、顧問、顧問和任何能夠訪問我們專有技術、信息或技術的第三方達成保密協議，但我們不能
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確保我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被披露，或者競爭對手不會以其他方式獲取我們的商業祕密或獨立開發實質上等效的信息和技術。此外，一些外國的法律並沒有以與美國法律相同的程度或方式保護所有權。因此，我們在美國和國外保護和捍衛我們的知識產權時可能會遇到重大問題。如果我們無法阻止未經授權向第三方披露我們的知識產權，我們將無法在市場中建立或維持競爭優勢，這種情況可能會對我們的業務、財務狀況和運營業績產生重大不利影響。
我們不能保證與我們未決專利申請中描述和要求的發明相關的專利權將被授予，或者基於我們專利申請的專利不會受到挑戰和無效和/或不可執行。
專利申請過程受到許多風險和不確定性的影響，不能保證我們或我們任何潛在的未來合作伙伴將通過獲得和保護專利來成功地保護我們的候選產品。我們的投資組合中有未決的美國和外國專利申請；然而，我們無法預測：
我們不能確定我們未決的專利申請中針對我們的候選產品和/或技術的權利要求將被美國專利商標局或外國專利局視爲可申請專利。不能保證任何這樣的專利申請都會作爲授權專利頒發。確定我們的發明的可專利性的一個方面取決於「現有技術」的範圍和內容，即在要求保護的發明的優先權日期之前，相關領域的技術人員曾經或被認爲可以獲得的信息。可能存在我們不知道的現有技術，這些技術可能會影響我們的專利權利要求的可專利性，或者，如果發佈，可能會影響專利權利要求的有效性或可執行性。即使專利確實是基於我們的專利申請而頒發的，第三方也可能會對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法執行。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的產品組合中的專利也可能不足以排除第三方實踐相關技術或阻止其他人圍繞我們的權利要求進行設計。如果我們在候選產品方面的知識產權地位的廣度或實力受到威脅，可能會阻止公司與我們合作開發，並威脅到我們將候選產品商業化的能力。在訴訟或行政訴訟中，我們不能確定我們已頒發的任何專利中的權利要求是否會被美國或其他國家的法院視爲有效。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
專利對國家或地區都有影響，雖然我們目前已經在美國頒發了專利和待處理的申請，但在世界所有國家對我們的所有研究項目和產品候選進行專利申請、起訴和辯護將是昂貴得令人望而卻步的，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國的知識產權廣泛。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些競爭對手的產品可能會與我們的候選產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
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在外國司法管轄區，許多公司在保護和捍衛知識產權方面遇到了重大問題。許多國家的法律制度不支持專利和其他知識產權保護的執行，特別是與藥品有關的保護，這可能會使我們難以阻止侵犯我們的專利或以侵犯我們的專有權的方式營銷競爭產品。在歐洲，自2023年6月1日起，統一專利法院(UPC)對單一專利擁有專屬管轄權，併爲歐洲層面的專利訴訟提供統一和專門的框架。此外，一旦授予專利，歐洲申請將有權成爲單一專利，因此受UPC的管轄。由於UPC是一種新的法院制度，幾乎沒有法院的先例，增加了不確定性。由於單一法院系統可以使歐洲專利無效，我們可以在適用的情況下選擇退出UPC，因此，每項歐洲專利都需要在每個單獨的國家進行挑戰。
美國以外的許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。因此，在某些情況下，專利權人的補救措施可能是有限的，這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
美國和外國的地緣政治行動可能會增加圍繞我們的專利申請或任何現有或未來許可人的專利申請的起訴或維護，以及我們已頒發的專利或任何現有或未來許可人的專利的維護、強制執行或保護的不確定性和成本。例如，在美國和外國政府與俄羅斯入侵烏克蘭有關的行動之後，克里姆林宮發佈了第299號法令，規定俄羅斯公司和個人可以在沒有所有者許可或補償的情況下使用專利發明，如果專利由包括美國在內的「不友好國家」的所有者持有。因此，我們將無法針對俄羅斯的侵權者執行我們原本有效的專利權。
此外，USPTO和外國專利局在授予專利時應用的標準並不總是統一或可預測地應用。因此，我們不知道未來我們將對我們的技術、產品和候選產品提供何種保護。雖然我們將努力酌情通過專利等知識產權保護我們的技術、產品和候選產品，但獲得專利的過程耗時、昂貴且不可預測。
美國和其他司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護候選產品的能力。*
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且具有內在的不確定性。美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加不確定性和成本，可能會削弱我們保護我們的發明、獲得、維護和執行我們的知識產權的能力，更廣泛地說，可能會影響我們的知識產權的價值或縮小我們擁有和許可的專利的範圍。美國和其他國家的專利改革立法，包括2011年9月16日簽署成爲法律的《萊希-史密斯美國發明法》(《萊希-史密斯法案》)，可能會增加圍繞我們專利申請的起訴和我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本。《萊希-史密斯法案》對美國專利法進行了多項重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，併爲競爭對手提供更有效和更具成本效益的途徑來挑戰專利的有效性。這些措施包括在專利訴訟期間允許第三方向美國專利商標局提交先前技術，以及由美國專利商標局管理的授權後程序(包括授權後審查、當事各方之間的審查和派生程序)攻擊專利有效性的額外程序。此外，由於這些USPTO授予後訴訟中的證據標準低於美國聯邦法院宣佈專利權利要求無效所需的證據標準，第三方有可能在USPTO程序中提供足以使USPTO裁定權利要求無效的證據，即使相同的證據如果首先在地區法院訴訟中提交將不足以使權利要求無效。因此，第三方可能試圖使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，而如果第三方在地區法院訴訟中首先作爲被告提出質疑，我們的專利主張就不會無效。因此，Leahy-Smith法案及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
2013年3月16日之後，根據《萊希-史密斯法案》，美國過渡到第一個發明人申請制度，假設滿足其他法定要求，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得發明專利，無論該發明人是否是第一個發明所要求保護的發明的人。因此，在2013年3月16日或之後但在我們提交涵蓋同一發明的申請之前向USPTO提交專利申請的第三方因此可以被授予涵蓋我們發明的專利，即使我們在該第三方發明之前就已經發明瞭。這需要我們認識到從發明到提交專利申請的時間。自專利申請以來
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美國和大多數其他國家/地區在提交申請後的一段時間內是保密的，直到發佈或發佈爲止，我們不能確定我們或我們的許可人是第一個(I)提交與我們的候選產品和我們可能開發的其他專有技術有關的任何專利申請，或(Ii)發明我們或我們的許可人的專利或專利申請中要求的任何發明。即使在我們擁有有效且可強制執行的專利的情況下，如果另一方能夠證明他們在我們的申請日期之前將該發明用於商業，或者另一方受益於強制許可，我們也不能排除其他人實踐所要求的發明。然而，Leahy-Smith法案及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
此外，企業在藥品研發和商業化方面的專利地位尤其不確定。近年來，美國最高法院對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。我們無法預測聯邦法院、美國國會或美國專利商標局的裁決會如何影響我們專利權的價值。例如，美國最高法院在安進訴賽諾菲(2023)，功能上要求的屬因未能遵守專利法的使能要求而無效。此外，聯邦巡迴法院最近發佈了一項裁決，關於Cellect，LLC(2023)涉及專利期限調整(PTA)、終端免責聲明和明顯類型雙重專利的相互作用，這可能會影響依賴任何PTA的任何已頒發專利的專利期限。根據美國國會、美國法院、美國專利商標局和其他國家相關立法機構未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或執行我們現有專利和未來可能獲得的專利的能力。在2013年的案例Assoc中。例如，在分子病理學訴Myriad Genetics，Inc.案中，美國最高法院裁定，DNA分子的某些主張不能申請專利。雖然我們不相信我們擁有或許可的任何專利會因爲這一決定而被認定爲無效，但我們無法預測法院、美國國會或USPTO未來的裁決可能會如何影響我們的專利價值。例如，國會通過的《降低通貨膨脹法案》(IRA)授權衛生和公衆服務部部長直接與參與的製造商談判聯邦醫療保險覆蓋的部分藥品的價格，即使這些藥品受到現有專利的保護。對於小分子藥物，這一過程在FDA最初批准七年後開始。雖然我們不相信愛爾蘭共和軍或其影響會影響我們在不久的將來獲得專利的能力，但我們不能確定它是否會影響我們的長期專利戰略。
獲得和維持專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在專利和/或專利申請的有效期內，應分幾個階段向美國專利商標局和外國專利代理機構支付定期維護費、續期費、年金費和各種其他關於專利和/或專利申請的政府費用。美國專利商標局和各種外國政府專利機構還要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。雖然在許多情況下，根據適用的規則，可以通過支付滯納金或以其他方式補救疏忽，但在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不遵守規定的事件包括但不限於：未能在規定的時限內對官方行動作出回應、未支付費用以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。如果我們不能保持涵蓋我們候選產品的專利和專利申請，我們的競爭地位將受到不利影響。
知識產權不一定能解決對我們競爭優勢的所有潛在威脅。
我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因爲知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：
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如果發生任何這些或類似事件，它們可能會嚴重損害我們的業務，經營業績和前景。
我們從各種第三方獲得許可的技術可能會受到保留權利的約束。
我們目前與WARF簽訂了一項許可協議，根據該協議，我們獲得了與調節基因表達的化合物和方法、調節FA表達的化合物和方法以及下一代合成轉錄因子相關的某些專利的獨家許可。WARF保留，我們未來的許可人也可能保留與我們的相關協議下的某些權利，包括將基礎技術用於非商業學術和研究用途的權利，發佈與該技術相關的研究的一般科學發現的權利，以及對與該技術相關的信息進行習慣的科學和學術披露的權利。很難監控我們的許可方是否將其對技術的使用限制在這些用途，並且如果發生濫用，我們可能會承擔大量費用來執行我們對許可技術的權利。
此外，根據《專利和商標法修正案法》或《貝赫-多爾法案》，美國聯邦政府對在其財政援助下產生的發明保留某些權利。聯邦政府出於自身利益保留了「非排他性的、不可轉讓的、不可撤銷的、已付清的許可證」。貝赫-多爾法案也爲聯邦機構提供了「遊行權利」。進行權允許政府在特定情況下要求承包商或專利所有權繼承人向「負責任的一個或多個申請人」授予「非排他性、部分排他性或排他性許可」。如果專利所有者拒絕這樣做，政府可以自己授予許可。我們有時與學術機構合作，加快我們的非臨床研究或開發。雖然我們的政策是避免讓我們的大學合作伙伴參與存在聯邦資金可能被混合的風險的項目，但我們不能確保根據貝赫-多爾法案，任何共同開發的知識產權將不受政府權利的影響。如果在未來，我們共同擁有或許可使用受《貝赫-多爾法案》約束的聯邦資金全部或部分開發的對我們的業務至關重要的技術，我們強制執行或以其他方式利用涵蓋此類技術的專利的能力可能會受到不利影響。
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我們可能無法通過收購和許可獲得或維護對我們的候選產品的必要權利。
由於我們的開發項目當前或將來可能需要使用第三方持有的專有權，因此我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲取、授權或使用這些第三方專有權的能力。我們可能無法從第三方獲得我們認爲對我們的候選產品來說是必要的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，或無法對其進行許可。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，一些更成熟的公司可能會採取我們認爲有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司由於其規模、資本資源以及更強的臨床開發和商業化能力，可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視爲競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本無法。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權或保持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄相關計劃或候選產品的開發，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
雖然我們通常尋求獲得控制與我們的候選產品相關的專利的起訴、維護和執行的權利，但有時與我們的候選產品相關的專利和專利申請的提交和起訴活動可能由我們當前或未來的許可人或合作伙伴控制。如果我們當前或未來的任何許可方或合作伙伴未能以符合我們業務最佳利益的方式起訴、維護和執行此類專利和專利申請，包括支付適用於我們候選產品的所有費用，我們可能會失去我們對這些權利的知識產權或我們對這些權利的專有權，我們開發和商業化這些候選產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用和銷售競爭產品。此外，即使我們有權控制對我們授權給第三方的專利和來自第三方的專利申請的專利起訴，我們仍可能受到我們的被許可人、我們當前或未來的許可人及其律師在我們控制專利起訴之日之前的行動或不作爲的不利影響或損害。
我們已經並可能在未來與其他公司簽訂許可協議，這可能會推進我們現有或未來的研究，或允許我們現有或未來候選產品的商業化。這些許可證可能不提供在所有相關使用領域以及我們未來可能希望開發或商業化我們的技術和產品的所有地區使用此類知識產權和技術的獨家權利。
此外，根據任何此類許可協議的條款，我們可能無權控制涵蓋我們從第三方許可的技術的專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、執行和辯護。在這種情況下，我們無法確定這些專利和專利申請將以符合我們業務最大利益的方式準備、提交、起訴、維護、執行和捍衛。如果我們當前或未來的許可人未能起訴、維護、執行和捍衛此類專利或專利申請，或失去這些專利或專利申請的權利，我們所許可的權利可能會減少或取消，並且我們開發和商業化受此類許可權利約束的任何候選產品的權利可能會受到不利影響。
我們當前或未來的許可人可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方的資金，這樣我們當前或未來的許可人就不是我們許可的專利的唯一和獨家所有者。如果其他第三方對我們當前或未來的許可專利擁有所有權，他們可能能夠將此類專利許可給我們的競爭對手，並且我們的競爭對手可以營銷競爭產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營業績和前景產生重大不利影響。
我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得許可證(如果有的話)。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造它們的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。我們不能保證不存在第三方專利，這些專利可能會對我們當前的技術、製造方法、候選產品或未來的方法或產品強制執行，從而導致禁止我們的製造或未來銷售，或者對於我們未來的銷售，我們一方有義務向第三方支付版稅和/或其他形式的賠償，這可能是重大的。
根據許可協議，我們與我們當前或未來的許可人之間可能會發生關於知識產權的糾紛，包括：
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此外，我們向第三方許可知識產權或技術的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認爲是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認爲是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們已經許可或未來可能許可的知識產權的糾紛阻礙或削弱我們以商業可接受的條款維持許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品並將其商業化，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
儘管我們盡了最大努力，但我們當前或未來的許可方可能會得出結論，認爲我們嚴重違反了我們的許可協議，因此可能終止許可協議，從而剝奪了我們開發和商業化這些許可協議涵蓋的產品和技術的能力。如果這些許可被終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手將可以自由地尋求監管機構批准並營銷與我們相同的產品。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營業績和前景產生重大不利影響。
有時，我們可能會被要求從其他第三方獲得與我們治療研究項目相關的技術許可，以進一步開發或商業化我們的候選產品。如果我們被要求獲得任何第三方技術的許可，包括製造、使用或銷售我們的候選產品所需的任何此類專利，則我們可能無法以商業上合理的條款獲得此類許可，或者根本無法獲得此類許可。無法獲得開發或商業化我們的任何候選產品所需的任何第三方許可可能會導致我們放棄任何相關努力，這可能會嚴重損害我們的業務和運營。
我們未來的任何合作都可能不會成功。我們合作安排的成功將在很大程度上取決於我們合作者的努力和活動。合作面臨許多風險，其中可能包括：
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我們可能不會識別相關的第三方專利，或者可能錯誤地解釋第三方專利的相關性、範圍或有效期，這可能會對我們開發和營銷產品的能力產生不利影響。*
隨着生物製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的候選產品可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。不能保證我們的業務不會或將來不會侵犯現有或未來的第三方專利。識別可能與我們的業務相關的第三方專利權是困難的，因爲專利搜索由於專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估專利權利要求的含義而不完善。我們不能保證我們的任何專利搜索或分析，包括相關專利的識別、專利權利要求的範圍或相關專利的到期，都是完整或徹底的，我們也不能確保我們已經識別了與我們的候選產品在任何司法管轄區的商業化相關或必要的、在美國和國外的每一項第三方專利和未決申請。
在我們的市場上存在着大量由第三方擁有的美國和外國專利和未決的專利申請。我們在美國和海外的競爭對手，其中許多擁有更多的資源，並在專利組合和競爭技術上進行了大量投資，他們可能已經申請或獲得了專利，或者未來可能申請並獲得專利，這些專利將阻止、限制或以其他方式干擾我們製造、使用和銷售我們產品的能力。我們並不總是對第三方未決的專利申請和專利進行獨立審查。美國和其他地方的專利申請通常在要求優先權的最早申請後大約18個月公佈，這種最早的申請日期通常被稱爲優先權日期。某些不會在美國境外提交的美國申請在專利發佈之前可以保密。因此，即使我們盡了最大努力，也可能無法識別這類專利或專利申請。此外，美國和其他地方的專利申請可能會在發佈之前等待多年，或者無意中放棄的專利或申請可以重新啓動。此外，已公佈的未決專利申請可以在受到某些限制的情況下，在以後進行修改，以涵蓋我們的技術、我們的產品或我們產品的使用。因此，可能還有其他正在申請的專利或最近恢復的專利，而我們並不知道。這些專利申請以後可能會導致頒發的專利，或者以前被放棄的專利的復興，這將阻止、限制或以其他方式干擾我們製造、使用或銷售我們產品的能力。
專利權利要求的範圍取決於對法律的解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待決申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的。例如，我們可能錯誤地確定我們的產品不在第三方專利的覆蓋範圍內，或者可能錯誤地預測第三方的待決申請是否會提出相關範圍的索賠。我們對美國或國外任何我們認爲相關的專利的到期日的確定可能是不正確的。我們未能識別和正確解釋相關專利，可能會對我們開發和營銷產品的能力產生負面影響。
我們不能保證不存在可能針對我們當前技術強制執行的第三方專利，包括我們的研究計劃、候選產品、它們各自的使用方法、製造和配方，並且可能導致禁止我們的製造或未來銷售的禁令，或者對於我們未來的銷售，我們一方有義務向第三方支付版稅和/或其他形式的賠償，這可能是重大的。
如果我們被起訴侵犯第三方的知識產權，這類訴訟可能代價高昂且耗時，並可能阻止或推遲我們的候選產品的開發或商業化。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品的能力，而不侵犯第三方的知識產權和其他專有權利。第三方可能會聲稱我們侵犯或挪用了他們的知識產權。無論是否有正當理由，與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序都是不可預測的，通常代價高昂且耗時，即使解決方案對我們有利，也可能會從我們的核心業務中轉移大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認爲這些結果是負面的，可能會對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因爲他們有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
生物技術和製藥行業存在大量知識產權訴訟，我們可能會成爲有關知識產權的訴訟或其他抗辯程序的一方或受到威脅
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我們的候選產品。我們不能確定我們的候選產品和我們可能開發的其他專有技術不會侵犯第三方擁有的現有或未來專利。第三方可能會根據現有或未來的知識產權向我們提出侵權索賠。在美國，在法庭上證明無效需要出示清楚和令人信服的證據，以推翻對已頒發專利享有的有效性的推定。如果我們被發現侵犯了第三方的知識產權，我們可能會被迫停止開發、製造或商業化侵權的候選產品或產品，包括法院命令。或者，我們可能需要從該第三方獲得許可，才能使用侵權技術並繼續開發、製造或營銷侵權候選產品或產品。然而，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。此外，如果我們被發現故意侵犯專利，我們可能被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍損害賠償和律師費。侵權行爲的發現可能會阻止我們將研究產品商業化，或者迫使我們停止一些業務運營，這可能會對我們的業務造成實質性損害。
我們可能不知道已經頒發的專利，以及第三方，例如我們正在開發候選產品領域的競爭對手，可能聲稱我們的候選產品侵犯了我們的候選產品，包括對涵蓋我們候選產品的成分、配方、製造方法或使用或處理方法的索賠。我們知道由第三方擁有的專利，但我們認爲這些專利與我們的候選產品和我們可能開發的其他專有技術無關，也有可能被我們的候選產品侵權。此外，由於專利申請可能需要多年的時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。我們在美國和海外的競爭對手，其中許多擁有更多的資源，並在專利組合和競爭技術上進行了大量投資，它們可能已經申請或獲得了專利，或者未來可能申請並獲得專利，這些專利將阻止、限制或以其他方式干擾我們製造、使用和銷售我們的候選產品的能力。製藥和生物技術行業產生了相當多的專利，包括我們在內的行業參與者可能並不總是清楚哪些專利涵蓋各種類型的產品或使用方法。專利的覆蓋面取決於法院的解釋，解釋並不總是統一的。如果我們因專利侵權而被起訴，我們需要證明我們的候選產品、產品或方法沒有侵犯相關專利的專利主張，或者專利主張無效或不可執行，而我們可能無法做到這一點。證明其無效性可能很困難。例如，在美國，在法庭上證明無效需要出示明確和令人信服的證據，以推翻已頒發專利享有的有效性的推定，而且不能保證有管轄權的法院會宣佈任何此類美國專利的權利要求無效。即使我們在這些訴訟中勝訴，我們也可能會產生巨額成本，我們管理層和科學人員的時間和注意力可能會被轉移到這些訴訟中，這可能會對我們的業務和運營產生實質性的不利影響。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，我們的一些機密信息有可能在訴訟期間因披露而被泄露。此外，我們可能沒有足夠的資源來圓滿完成這些行動。
我們可以選擇通過請求USPTO在單方面重新審查、各方之間審查或授予後審查程序中審查專利主張來質疑第三方美國專利主張的可執行性或有效性。這些程序費用高昂，可能會消耗我們的時間或其他資源。我們可以選擇在歐洲專利局（Europe）或其他外國專利局的專利異議程序中對第三方的專利提出質疑。這些反對訴訟的成本可能會很高，並且可能會消耗我們的時間或其他資源。如果我們未能在USPTO、EPO或其他專利局獲得有利結果，那麼我們可能會面臨第三方訴訟，指控我們的候選產品或專有技術可能侵犯該專利。
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如果我們被發現侵犯了第三方的知識產權，我們可能會被迫停止開發、製造或商業化侵權候選產品或產品，包括法院命令。或者，我們可能需要從該第三方獲得許可，才能使用侵權技術並繼續開發、製造或營銷侵權候選產品。然而，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。此外，如果我們被發現故意侵犯專利，我們可能被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍損害賠償和律師費。侵權發現可能會阻止我們將候選產品商業化或迫使我們停止部分業務運營，並可能轉移我們技術人員和管理層的時間和注意力，導致開發延遲，和/或要求我們開發非侵權技術，這在成本效益的基礎上可能是不可能的，其中任何一項都可能對我們的業務造成實質性損害。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付巨額金錢損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費、支付特許權使用費和其他費用、重新設計我們的侵權藥物或從第三方獲得一個或多個許可證，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密，可能會對我們的業務產生類似的負面影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手或其他第三方可能會侵犯我們的專利、商標或其他知識產權。爲了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的，並分散了我們的管理人員和科學人員的時間和注意力。我們未決的專利申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非和直到專利從此類申請中頒發。我們對被認定的侵權者提出的任何索賠都可能促使這些當事人對我們提出反索賠，聲稱我們侵犯了他們的專利，此外還聲稱我們的專利無效或不可強制執行，或兩者兼而有之。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效和/或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、無法實施或書面描述不足。不可執行性主張的理由可能是與專利訴訟有關的人向美國專利商標局隱瞞相關信息或在起訴期間做出誤導性陳述。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。在任何專利侵權訴訟中，法院都有可能裁定我們的專利全部或部分無效或不可強制執行，而我們無權阻止另一方使用有爭議的發明。還有一種風險是，即使這些專利的有效性得到支持，法院也會狹隘地解釋專利權利要求，或以我們的專利權利要求不包括髮明爲理由，裁定我們無權阻止對方使用所涉發明，或根據《美國法典》第35篇第271(E)(1)條，裁定對方使用我們的專利技術屬於專利侵權的安全港。涉及我們專利的訴訟或訴訟中的不利結果可能會限制我們針對這些方或其他競爭對手主張我們的專利的能力，並可能限制或排除我們排除第三方製造和銷售類似或競爭產品的能力。這些情況中的任何一種都可能對我們的競爭業務地位、業務前景和財務狀況造成不利影響。同樣，如果我們主張商標侵權索賠，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行，或者我們主張商標侵權的一方擁有對相關商標的優先權利。在這種情況下，我們最終可能會被迫停止使用此類商標。
即使我們認定侵權行爲成立，法院也可能決定不對進一步的侵權活動授予禁制令，而只判給金錢賠償，這可能是也可能不是足夠的補救措施。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，我們的一些機密信息有可能在訴訟期間因披露而被泄露。還可以公開宣佈聽證、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認爲這些結果是負面的，可能會對我們普通股的股價產生實質性的不利影響。此外，我們不能向您保證我們將有足夠的財政或其他資源來提起和追查此類侵權索賠，這些索賠通常會持續數年才能結束。即使我們最終勝訴，這種訴訟的金錢代價以及我們管理層和科學人員注意力的轉移可能會超過我們從訴訟中獲得的任何好處。
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由於訴訟的費用和不確定性，我們可能無法針對第三方強制執行我們的知識產權。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可能會得出結論，即使第三方侵犯了我們已發佈的專利，或者由於我們未決的或未來的專利申請或其他知識產權而可能發佈的任何專利，提起和執行此類索賠或訴訟的風險調整成本可能太高，或者不符合我們公司或我們股東的最佳利益，或者可能以其他方式向某些第三方強制執行我們的知識產權。我們的競爭對手或其他第三方可能比我們更有效地承擔複雜專利訴訟或訴訟的費用，因爲他們有更多的財力和更成熟和發展的知識產權組合。在這種情況下，我們可能會決定，更謹慎的做法是簡單地監測情況，或者發起或尋求其他非訴訟的行動或解決方案。此外，與訴訟相關的不確定性可能會影響我們籌集必要資金以繼續我們的臨床試驗、繼續我們的內部研究計劃、獲得所需技術或其他候選產品的許可，或達成開發合作伙伴關係，以幫助我們將候選產品推向市場的能力。
我們可能會受到這樣的指控：我們錯誤地從競爭對手那裏僱傭了一名員工，或者我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息。
在製藥行業，除了我們的員工外，我們還聘請顧問幫助我們開發候選產品，這在製藥行業很常見。這些顧問中的許多人，以及我們的許多員工，以前曾受僱於其他製藥公司，或以前可能曾向其他製藥公司提供或目前可能向包括我們的競爭對手或潛在競爭對手在內的其他製藥公司提供諮詢服務。我們未來可能會受到指控，即我們或我們的員工無意中或以其他方式使用或泄露了前僱主或競爭對手的所謂商業祕密或其他機密信息。儘管我們努力確保我們的員工和顧問在爲我們工作時不使用他人的知識產權、專有信息、專有技術或商業祕密，但我們可能會受到以下指控：我們導致員工違反了競業禁止或競業禁止協議的條款，或者我們或這些個人無意或以其他方式使用或披露了前僱主或競爭對手的所謂商業祕密或其他專有信息。
雖然我們可能會通過訴訟爲自己辯護，但即使我們勝訴，訴訟也可能導致巨額成本，並可能分散管理層的注意力。如果我們對這些索賠的抗辯失敗，除了要求我們支付金錢損害賠償外，法院還可以禁止我們使用對我們的候選產品至關重要的技術或功能，前提是這些技術或功能被發現包含或源自前僱主的商業祕密或其他專有信息。此外，任何此類訴訟或其威脅都可能對我們的聲譽、我們形成戰略聯盟或將我們的權利轉授給合作者、與科學顧問接觸或僱用員工或顧問的能力產生不利影響，每一項都將對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。即使我們成功地對這類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致巨額成本，並分散管理層的注意力。
我們可能依賴於難以追蹤和執行的商業祕密和專有技術，如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除了爲我們的一些候選技術和產品尋求專利外，我們還可能依靠商業祕密，包括未獲專利的訣竅、技術和其他專有信息，來維持我們的競爭地位。我們候選產品的元素，包括其製備和製造過程，可能涉及專利未涵蓋的專有技術、信息或技術，因此，對於這些方面，我們可以將商業祕密和技術視爲我們的主要知識產權。我們的員工、與我們共享我們設施的第三方員工或我們聘請進行研究、臨床試驗或製造活動的第三方顧問和供應商的任何有意或無意的披露，或第三方對我們的商業祕密或專有信息的挪用(如通過安全事件)，都可能使競爭對手複製或超過我們的技術成就，從而侵蝕我們在市場上的競爭地位。因爲我們希望在我們的候選產品的開發和製造中依賴於第三方，所以我們有時必須與他們分享商業祕密。我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被挪用或披露的可能性。
商業祕密和技術訣竅可能很難保護。我們要求我們的員工簽訂包含保密條款的書面僱傭協議，並有義務將他們在受僱過程中產生的任何發明轉讓給我們。我們和與我們共享設施的任何第三方簽訂書面協議，其中包括保密和知識產權義務，以保護雙方的財產、潛在的商業祕密、專有技術和信息。我們進一步尋求保護我們潛在的商業祕密、專有技術和信息，方法是與獲得訪問權限的各方簽訂保密和保密協議，例如我們的公司合作者、外部科學合作者、合同研究組織、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。對於我們的顧問、承包商和外部科學合作者，這些協議通常包括髮明轉讓義務。我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或
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專有技術和工藝。我們不能確定我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被泄露，或者競爭對手不會以其他方式獲取我們的商業祕密或獨立開發實質上相同的信息和技術。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法獲得足夠的補救措施。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。我們可能需要與未來的商業夥伴、合作者、承包商和其他位於商業祕密被盜風險較高的國家的其他人分享我們的專有信息，包括商業祕密，包括通過私人或外國行爲者的直接入侵，以及那些與國家行爲者有關聯或由國家行爲者控制的人。此外，如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或其他第三方，或由競爭對手或其他第三方獨立開發，我們的競爭地位將受到損害。
我們可能會成爲挑戰我們專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠的對象。
我們可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作爲發明人或共同發明人在我們的專利或其他知識產權中擁有權益的索賠的約束。沒有在專利申請上指明適當的發明人可能會導致在其上頒發的專利無法強制執行。發明權糾紛可能是由於以下原因引起的：關於被指定爲發明人的不同個人的貢獻的相互矛盾的意見；外國國民參與專利標的開發的外國法律的影響；參與開發我們的候選產品的第三方的義務衝突；或者由於關於潛在聯合發明的共同所有權的問題。訴訟可能是必要的，以解決這些和其他挑戰庫存和/或所有權的索賠。作爲替代或補充，我們可以簽訂協議，以澄清我們在此類知識產權上的權利範圍。如果我們不能爲任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，如寶貴知識產權的獨家所有權或使用權。這樣的結果可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致巨額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
我們的許可方可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方(如美國政府)的資金，因此我們的許可方不是我們獲得許可的專利的唯一和獨家所有者。如果其他第三方擁有我們授權專利的所有權或其他權利，他們可能會將這些專利授權給我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
此外，儘管我們的政策是要求可能參與知識產權概念或開發的我們的員工和承包商簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視爲自己的知識產權的每一方執行此類協議。知識產權的轉讓可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或爲他們可能對我們提出的索賠辯護，以確定我們認爲是我們的知識產權的所有權。此類索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利權的期限是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效時間通常是其第一個有效申請日期後20年。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦產品的專利有效期到期，我們可能會面臨來自生物相似或仿製藥的競爭。因此，我們的專利組合可能沒有爲我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的候選產品商業化。在美國，專利發佈後，可以通過專利期限調整來增加專利期限，這是基於USPTO造成的某些延遲，但這種增加可以根據專利申請人在專利訴訟期間造成的某些延遲來減少或消除。如果一項美國專利因之前提交的專利而被最終放棄，那麼該專利的有效期也可能縮短。基於監管延遲的專利期限延長(PTE)可能在美國可用。然而，每一項上市批准只能延長一項專利，而且一項專利只能延長一次，針對單一產品。此外，在臨時技術轉讓期間的保護範圍並不擴大到索賠的全部範圍，而只是擴大到經批准的產品範圍。外國司法管轄區管理類似專利技術轉讓的法律差異很大，管理從一個專利家族獲得多項專利的能力的法律也是如此。此外，如果我們未能在測試階段或監管審查過程中進行盡職調查、在適用的最後期限內提出申請、在相關專利到期前提出申請或以其他方式滿足適用的要求，我們可能不會獲得延期。如果我們無法獲得PTE或其他專利期限恢復，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們有權獨家銷售我們產品的期限將縮短，我們的競爭對手
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可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，並可能會通過參考我們的臨床和非臨床數據來利用我們對開發和臨床試驗的投資，比其他情況更早地推出他們的產品，並且我們的收入可能會減少，可能會大幅減少。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們當前或未來的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈爲通用商標或描述性商標，或被確定爲侵犯了其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱，我們需要這些名稱才能在我們感興趣的市場中獲得潛在合作伙伴或客戶的名稱認可。在商標註冊過程中，我們可能會收到美國專利商標局或其他外國司法管轄區對我們的申請的拒絕。雖然我們將有機會對這些拒絕作出回應，但我們可能無法克服這種拒絕。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方有機會反對未決的商標申請，並尋求取消註冊商標。可能會對我們的商標提起反對或取消訴訟，而我們的商標可能無法繼續存在。如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們可能會將我們的商標和商品名稱授權給第三方，例如分銷商。儘管這些許可協議可能會爲如何使用我們的商標和商號提供指導方針，但被許可人違反這些協議或濫用我們的商標和商號可能會危及我們的權利或削弱與我們的商標和商號相關的商譽。
此外，我們在美國建議與我們的候選產品一起使用的任何名稱都必須得到FDA的批准，無論我們是否已將其註冊或申請將其註冊爲商標。歐洲也有類似的要求。FDA通常會對擬議的產品名稱進行審查，包括評估可能與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA(或外國司法管轄區的同等行政機構)反對我們建議的任何專有產品名稱，我們可能需要花費大量額外資源，努力確定一個符合適用商標法資格、不侵犯第三方現有權利併爲FDA接受的合適替代名稱。此外，在許多國家，擁有和維持商標註冊可能不能針對高級商標所有人隨後提出的侵權索賠提供充分的辯護。有時，競爭對手或其他第三方可能採用與我們類似的商號或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。如果我們主張商標侵權索賠，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行，或者我們主張商標侵權的一方擁有對相關商標的優先權利。在這種情況下，我們最終可能會被迫停止使用此類商標。
證券市場風險與我國普通股持股
我們普通股的活躍交易市場可能無法維持，這可能會使您難以出售您的股票。
在我們於2021年3月首次公開募股之前，我們的普通股還沒有公開市場。我們普通股在納斯達克全球精選市場的交易市場有限，我們股票的活躍交易市場可能無法維持。如果我們普通股的活躍市場無法維持，您可能很難以對您有吸引力的價格出售您的股票，甚至根本難以出售。
我們普通股的價格可能會受到與我們的運營相關或無關的波動的影響。
我們的股票價格可能會波動。一般的股票市場，特別是生物技術和製藥公司的市場，經歷了極端的波動，這種波動往往與特定公司的經營業績無關。由於這種波動，你可能無法以對你有吸引力的價格出售你的股票，或者根本不能。我們普通股的市場價格可能會受到許多因素的影響，其中許多因素是我們無法控制的，包括：
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此外，股市經歷了極端的價格和成交量波動，影響並繼續影響許多生物製藥公司股權證券的市場價格。許多生物製藥公司的股價波動與這些公司的經營業績無關或不成比例。其他生物製藥公司的普通股交易價格最近也波動很大。過去，股東曾在市場波動後提起證券集體訴訟。如果我們捲入證券訴訟，可能會讓我們承擔巨額成本，轉移資源和管理層對我們業務的注意力，並對我們的業務產生不利影響。
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大控制。
我們的某些高管、董事和大股東擁有我們已發行股本的相當大比例。由於他們擁有股份，這些股東將有能力通過他們的所有權地位來影響我們。這些股東可能能夠決定所有需要股東批准的事項。例如，這些股東共同行動，可能能夠控制董事選舉、修改我們的組織文件、批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購提議或要約，您可能認爲這些提議或要約符合您作爲我們股東的最佳利益。
未來出售和發行我們的普通股或購買普通股的權利，包括根據我們的股權激勵計劃，可能會導致我們股東的所有權百分比進一步稀釋，並可能導致我們的股價下跌。
未來將需要額外的資金來繼續我們計劃中的業務。在一定程度上，我們通過發行股權證券籌集額外資本，我們的股東可能會經歷嚴重的稀釋。我們可以在一次或多次交易中以我們不時確定的價格和方式出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。如果我們在不止一筆交易中出售普通股、可轉換證券或其他股權證券，投資者可能會因隨後的出售而被嚴重稀釋。這些出售還可能導致我們現有股東的實質性稀釋，新的投資者可能獲得優於我們現有股東的權利。
根據我們的2021年計劃，我們的管理層有權向我們的員工、董事和顧問授予股票期權和其他基於股權的獎勵。根據2021年計劃保留髮行的普通股股數將
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在每個日曆年的1月1日至2031年1月1日自動增持，金額等於(I)每次自動增持日期前一個日曆月最後一天已發行普通股總數的5%；或(Ii)在適用的1月1日之前由我們的董事會決定的較少數量的普通股。此外，我們的2021年員工股票購買計劃(ESPP)授權根據授予我們員工或我們任何指定附屬公司員工的購買權發行普通股。根據ESPP爲發行預留的我們普通股的數量將在每個日曆年的1月1日自動增加，減去上一日曆年12月31日發行的我們普通股總數的1%和1,200,000股，這取決於我們董事會是否有能力採取行動，在任何給定的一年減少增加的規模。未來可供授予或購買的股票數量增加可能會導致額外的稀釋，這可能會導致我們的股票價格下跌。
我們不打算爲我們的普通股支付股息，因此任何回報都將限於我們股票的價值。
我們目前預計，我們將爲業務的發展、運營和擴張保留未來的收益，在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金股息。因此，股東的任何回報都將僅限於其股票的增值。
我們是一家「新興成長型公司」，我們打算利用減少的報告要求。
我們是JOBS法案中定義的「新興成長型公司」，我們打算利用一些適用於其他非新興成長型公司的上市公司的報告要求豁免，包括：
我們可能會利用這些報告豁免，直到我們不再是一家新興成長型公司。在（i）2026年12月31日之前，我們將繼續是一家新興成長型公司（首次公開募股完成五週年後的財年的最後一天），（ii）我們年度總收入至少爲1235億美元的財年的最後一天，（iii）我們被視爲「大型加速申報人」的日期，這意味着我們一直遵守經修訂的1934年證券交易法的報告要求（《交易法》），自12月31日起至少12個月，截至6月30日，非關聯公司持有的我們普通股的市值超過70000萬美元，以及（iv）我們發行超過100億美元的非-前三年期間的可轉換債務。
由於作爲上市公司運營，我們產生了巨額成本，我們的管理層需要投入大量時間用於上市公司報告和合規舉措。
作爲一家在納斯達克全球精選市場上市的上市公司，我們在董事和高管保險、法律服務、會計服務和其他費用上產生了大量費用，這是我們作爲一傢俬人公司沒有發生的。此外，薩班斯-奧克斯利法案，以及隨後由美國證券交易委員會和納斯達克全球精選市場實施的規則，對上市公司提出了各種要求。2010年7月，《多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案》(Dodd-Frank Act)頒佈。多德-弗蘭克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相關條款，要求美國證券交易委員會在這些領域採取規則和監管，如「薪酬話語權」和代理訪問。最近的立法允許規模較小的「新興成長型公司」在自首次公開募股(IPO)定價之日起更長時間、最長5年的時間內執行其中許多要求。我們打算繼續利用這項立法，但不能保證我們不會被要求比預算或計劃更早地執行這些要求，從而產生意外費用。股東激進主義、當前的政治環境以及當前高度的政府幹預和監管改革可能會導致大量新的法規和披露義務，這可能會導致額外的合規成本，並影響我們以目前無法預見的方式運營業務的方式。我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來實施這些合規倡議。此外，這些規則和法規增加了我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和成本更高。例如，這些規則和條例使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，我們必須產生大量成本來維持我們目前的此類保險水平。
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如果我們未能維持有效的財務報告披露控制和內部控制制度，我們編制及時準確財務報表或遵守適用法規的能力可能會受到損害。
作爲一家上市公司，我們受到薩班斯-奧克斯利法案、納斯達克全球精選市場監管、美國證券交易委員會規章制度、擴大披露要求、加速報告要求和更復雜的會計規則的要求。我們預計，這些規則和條例的要求將繼續增加我們的法律、會計和財務合規成本，使一些活動變得更加困難、耗時和昂貴，並給我們的人員、系統和資源帶來巨大壓力。薩班斯-奧克斯利法案要求的公司責任包括，除其他外，我們對財務報告和披露控制和程序保持公司監督和充分的內部控制。我們正在繼續發展和完善我們的披露控制和其他程序，旨在確保我們在提交給美國證券交易委員會的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，並確保根據交易所法案要求在報告中披露的信息得到積累並傳達給我們的主要高管和財務官。我們還在繼續改善對財務報告的內部控制。爲了發展、維持和提高我們內部控制程序和財務報告內部控制的有效性，我們已經並預計將繼續花費大量資源，包括與會計相關的成本和重要的管理監督。
我們目前的控制和我們開發的任何新控制可能會因爲我們業務條件的變化而變得不夠充分。此外，我們在財務報告披露控制和內部控制方面的弱點可能會在未來被發現。任何未能發展或維持有效控制，或在實施或改善過程中遇到任何困難，均可能損害我們的經營業績，或導致我們未能履行我們的報告義務，並可能導致我們重述前幾個期間的財務報表。任何未能對財務報告實施和保持有效的內部控制也可能對我們的財務報告內部控制有效性的定期管理評估和年度獨立註冊會計師事務所認證報告的結果產生不利影響，我們最終將被要求包括在我們將提交給美國證券交易委員會的定期報告中。無效的披露控制和程序以及財務報告的內部控制也可能導致投資者對我們報告的財務和其他信息失去信心，這可能會對我們普通股的交易價格產生負面影響。此外，如果我們無法繼續滿足這些要求，我們可能無法繼續在納斯達克全球精選市場上市。
如果我們不能提供可靠的財務報告或防止欺詐，我們的業務和運營結果可能會受到損害，投資者可能會對我們報告的財務信息失去信心，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。任何未能對財務報告保持有效的披露控制和內部控制都可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響，並可能導致我們普通股的交易價格下降。
財務會計準則或慣例的未來變化可能會導致不利和意外的收入波動，並對我們報告的經營業績產生不利影響。
未來財務會計準則的變化可能會導致不利的、意想不到的收入波動，並影響我們報告的財務狀況或經營結果。美國的財務會計準則不斷受到審查，過去經常出現新的聲明和對聲明的不同解釋，預計未來還會再次出現。因此，我們可能被要求對我們的會計政策做出改變。這些變化可能會影響我們的財務狀況和經營結果，或者影響報告這種財務狀況和經營結果的方式。我們打算投入資源來遵守不斷髮展的標準，這種投資可能會導致一般和行政費用的增加，並將管理時間和注意力從商業活動轉移到合規活動上。見題爲「管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--最近的會計聲明」一節。
對我們不利的稅收法律或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。
新的收入、銷售、使用或其他稅收法律、法規、規則、法規或條例可能隨時頒佈，這可能會對我們的業務運營和財務業績產生不利影響。此外，現有的稅收法律、法規、規則、法規或條例可能被解釋、更改、修改或適用於我們。例如，非正式名稱的《減稅和就業法案》、《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案》和《降低通貨膨脹法案》對美國稅法進行了許多重大修改。國稅局和其他稅務機關未來對此類立法的指導可能會影響我們，此類立法的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。拜登政府和國會還可能制定其他稅法修改，這些修改可能會對我們的運營、現金流和運營業績產生不利影響，並導致整體市場波動。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上將遵守聯邦稅收立法。公司稅率的變化，與我們的業務有關的遞延稅項淨資產的變現，稅收
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海外收益的減少以及費用的可扣除性可能會對我們的遞延所得稅資產的價值產生重大影響，可能會導致大量的一次性費用，並可能增加我們未來的美國稅收費用。
我們的信息技術系統或敏感數據，或我們的第三方CROs或其他承包商、顧問或與我們合作的第三方的信息技術系統或敏感數據可能會出現故障或遭受安全事件、數據丟失或泄露以及其他中斷，這可能導致我們候選產品的開發計劃受到重大幹擾，損害與我們業務相關的敏感數據或阻止我們訪問關鍵信息，可能使我們承擔責任或對我們的業務產生不利影響。*
我們越來越依賴信息技術系統、基礎設施和數據來運營我們的業務。在正常業務過程中，我們或我們的第三方CROs或代表我們行事的其他承包商或顧問處理專有、機密和敏感數據（包括但不限於知識產權、專有業務信息、健康相關數據和個人數據）（統稱爲敏感信息）。
網絡攻擊、基於互聯網的惡意活動以及線上和線下欺詐盛行，而且還在繼續增加。這些威脅正變得越來越難以察覺。這些威脅來自各種來源，包括傳統的計算機「黑客」、威脅行爲者、人員不當行爲或錯誤(如盜竊或濫用)、複雜的民族國家和民族國家支持的行爲者。一些行爲者現在從事並預計將繼續從事網絡攻擊，包括但不限於出於地緣政治原因並結合軍事衝突和防禦活動的民族國家行爲者。在戰爭和其他重大沖突期間，我們和我們所依賴的第三方可能容易受到這些攻擊的風險增加，包括網絡攻擊，這些攻擊可能實質性地擾亂我們的系統和行動。我們和我們的第三方CRO或其他承包商或顧問可能會受到各種不斷變化的威脅，包括但不限於社會工程攻擊(包括通過深度僞造，可能越來越難以識別爲虛假的攻擊，以及網絡釣魚攻擊)、惡意代碼(如病毒和蠕蟲)、惡意軟件(包括高級持續威脅入侵的結果)、拒絕服務攻擊、憑據填充或獲取、勒索軟件攻擊、供應鏈攻擊、軟件錯誤、服務器故障、軟件或硬件故障、數據或其他信息技術資產的丟失、廣告軟件、電信故障、人工智能增強或促進的攻擊、地震、火災、洪水和其他類似的威脅。勒索軟件攻擊，包括由有組織犯罪威脅行爲者、民族國家和民族國家支持的行爲者實施的攻擊，正變得越來越普遍和嚴重，可能導致我們的行動嚴重中斷、數據和收入損失、聲譽損害和資金挪用。勒索付款可能會減輕勒索軟件攻擊的負面影響，但我們可能不願意或無法支付此類付款，例如，由於適用的法律或法規禁止付款。同樣，供應鏈攻擊的頻率和嚴重性也在增加，我們不能保證我們供應鏈中的第三方和基礎設施沒有受到危害，或者它們不包含可能導致我們的信息技術系統或支持我們和我們的服務的第三方信息技術系統被破壞或中斷的可利用的缺陷或錯誤。檢測、調查、緩解、控制和補救安全事件可能是困難和/或代價高昂的。我們這樣做的努力可能不會成功。我們或與我們合作的第三方爲檢測、調查、緩解、控制和補救安全事件而採取的行動可能會導致停機、數據丟失和業務中斷。
隨着越來越多的員工在我們的辦公場所或網絡之外使用網絡連接、計算機和設備，包括在家裏、途中和公共場所工作，遠程工作已變得越來越普遍，並增加了我們的信息技術系統和數據的風險。未來或過去的業務交易(如收購或整合)可能使我們面臨更多的網絡安全風險和漏洞，因爲我們的系統可能會受到收購或整合實體的系統和技術中存在的漏洞的負面影響。此外，我們可能會發現在對這些被收購或整合的實體進行盡職調查時沒有發現的安全問題，並且可能很難將公司整合到我們的信息技術環境和安全計劃中。
雖然我們已實施旨在防止安全事件的措施，但無法保證這些措施有效。我們採取旨在檢測、緩解和修復我們信息系統（例如我們的硬件和/或軟件，包括我們依賴的第三方的硬件和/或軟件）中的漏洞。然而，我們可能無法檢測和修復所有此類漏洞，包括及時。此外，我們在開發和部署旨在解決任何此類已識別漏洞的補救措施和補丁時可能會遇到延誤。漏洞可能會被利用並導致安全事件。
我們已將運營要素外包給第三方，因此我們依賴於許多可以訪問我們敏感信息的第三方承包商。我們與第三方共享或接收敏感信息。我們監控這些第三方網絡安全實踐的能力有限，而且這些第三方可能沒有采取足夠的信息安全措施。如果與我們合作的第三方發生安全事件或其他中斷，我們可能會遭受不良後果。雖然如果與我們合作的第三方未能履行對我們的隱私或安全相關義務，我們可能有權獲得損害賠償，但任何賠償可能不足以彌補我們的損害賠償，或者我們可能無法收回此類賠償。
之前識別的任何威脅或類似威脅都可能導致安全事件或其他中斷。安全事件或其他中斷可能會導致未經授權、非法或意外獲取、修改、銷燬、丟失、更改、加密、披露或訪問數據。安全事件或其他中斷可能會擾亂我們（以及我們所依賴的第三方）
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依賴）開發或提供我們的產品或進行臨床試驗的能力。我們可能會花費大量資源或修改我們的業務活動（包括我們的臨床試驗活動），以防止安全事件發生。此外，某些數據隱私和安全義務可能要求我們實施和維護特定的安全措施、行業標準或合理的安全措施來保護我們的信息技術系統和數據。
適用的數據隱私和安全義務以及上市公司披露義務可能要求我們或我們可能選擇將某些安全事件通知相關利益相關者，包括受影響的個人、監管機構和投資者，或採取其他行動，如提供信用監控和身份保護服務。這種披露和相關行動可能代價高昂，披露或不遵守適用的要求可能會導致不利影響。如果我們(或與我們合作的第三方)經歷了安全事件或被認爲經歷了安全事件，我們可能會經歷不良後果。這些後果可能包括：政府執法行動(例如，調查、罰款、處罰、審計和檢查)；額外的報告要求和/或監督；對處理數據(包括個人數據)的限制；訴訟(包括類別索賠)；賠償義務；負面宣傳；聲譽損害；貨幣資金轉移；我們業務中斷(包括數據可用性)；財務損失；以及其他類似損害。安全事件和隨之而來的後果可能會影響我們進行臨床試驗或將任何經批准的產品推向市場的能力，並對我們的業務增長和運營能力產生負面影響。網絡安全事件是否可以向我們的投資者報告可能不是直截了當的，可能需要相當長的時間來確定，並且可能會隨着事件調查的進展而發生變化，包括可能會顯著改變我們提供的任何初始披露的變化。此外，發生重大網絡安全事件和任何強制性披露可能會導致負面宣傳、投資者或合作伙伴對我們網絡安全措施的有效性失去信心、轉移管理層的注意力、政府調查、訴訟以及大量資本和其他資源的支出。
我們的合同可能不包含責任限制，即使有，也不能保證我們的合同中的責任限制足以保護我們免受與我們的數據隱私和安全義務相關的責任、損害或索賠。我們不能確定我們的保險範圍是否足夠或足以保護我們免受或減輕因我們的隱私和安全做法而產生的責任，我們不能確定此類保險將繼續以商業合理的條款或根本不存在，或者此類保險將支付未來的索賠。
除了經歷安全事件外，第三方還可能從公共來源、數據經紀人或其他方式收集、收集或推斷有關我們的敏感信息，這些信息揭示了有關我們組織的競爭敏感細節，並可能用於破壞我們的競爭優勢或市場地位。此外，我們的敏感信息可能會因我們的員工、人員或供應商使用生成性人工智能技術而被泄露、披露或泄露。
我們或我們所依賴的第三方可能會受到地震、火災或其他自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
我們的公司總部和研究機構位於加利福尼亞州聖地亞哥縣，該縣過去曾經歷過嚴重的地震和火災。如果這些超出我們控制範圍的地震、火災、其他自然災害、恐怖主義和類似的不可預見事件使我們無法使用我們的全部或很大一部分總部或研究設施，我們可能很難，甚至在某些情況下，不可能在很長一段時間內繼續我們的業務。我們沒有災難恢復或業務連續性計劃，可能會由於我們的內部或第三方服務提供商災難恢復和業務連續性計劃的缺失或性質有限而產生巨額費用，特別是當我們缺乏地震保險時，可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，我們供應鏈中不可或缺的各方都在單一地點運營，增加了它們在自然災害或其他突發、不可預見和嚴重不良事件中的脆弱性。如果這樣的事件影響到我們的供應鏈，可能會對我們進行臨床試驗的能力、我們的開發計劃和業務產生實質性的不利影響。
我們受到美國和外國的某些反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律和法規的約束。我們可能會因違規行爲而面臨嚴重後果。
美國和外國的反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律和法規(統稱爲貿易法)禁止公司及其員工、代理人、CRO、法律顧問、會計師、顧問、承包商和其他合作伙伴授權、承諾、提供、提供、招攬或直接或間接接受公共或私營部門收款人的腐敗或不當付款或任何其他有價值的東西。違反貿易法可能導致大量刑事罰款和民事處罰、監禁、失去貿易特權、取消資格、重新評估稅收、違反合同和欺詐訴訟、聲譽損害和其他後果。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們還預計，隨着時間的推移，我們在美國以外的活動將會增加。我們預計將依賴第三方進行研究、非臨床研究和臨床試驗，和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他市場批准。我們可以成爲
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對我們的人員、代理人或合作伙伴的腐敗或其他非法活動負有責任，即使我們沒有明確授權或事先知道此類活動。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會被罰款或罰款，或者產生成本，這可能會對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
我們以及與我們共享設施的第三方都遵守衆多環境、健康和安全法律和法規，包括管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的業務涉及使用危險和易燃材料，包括化學品以及生物和放射性材料。我們的業務還產生危險廢物。我們通常與第三方簽訂合同來處理這些材料和廢物。我們無法消除這些材料污染或傷害的風險。如果我們或與我們共享設施或簽訂合同的第三方使用危險材料造成污染或傷害，我們可能對由此產生的任何損害負責，並且任何責任可能超出我們的資源範圍。我們還可能產生與民事或刑事罰款和處罰相關的巨額費用。
雖然我們維持工人補償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能不足以支付潛在的責任。我們不爲可能因我們儲存或處置生物、危險或放射性材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠維持保險。
此外，爲了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會承擔巨額成本。這些當前或未來的法律和法規可能會損害我們的研究和開發。不遵守這些法律和法規還可能導致巨額罰款、處罰或其他制裁。
特拉華州的法律和我們修訂和重述的公司證書以及修訂和重述的章程中的條款可能會使合併、要約收購或代理權競爭變得困難，從而壓低我們普通股的交易價格。
我們作爲特拉華州公司的地位和特拉華州公司法(DGCL)的反收購條款可能會阻止、推遲或阻止控制權的變更，因爲它禁止我們在利益相關股東成爲利益股東後三年內與該股東進行商業合併，即使控制權變更將有利於我們的現有股東。此外，我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程包含可能使我們公司的收購變得更加困難的條款，包括以下內容：
此外，作爲特拉華州公司，我們須遵守DGCL第203條。這些條款可能禁止大股東，特別是那些擁有15%或以上已發行投票權股份的股東，與我們合併或合併
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一定期限特拉華州公司可以通過其原始註冊證書中的明確規定或通過修改其註冊證書或股東批准的章程來選擇退出本規定。然而，我們並未選擇退出該條款。
我們修改和重述的公司註冊證書、修改和重述的章程以及特拉華州法律中的這些和其他條款可能會使股東或潛在收購人更難獲得我們董事會的控制權或發起遭到我們當時董事會反對的行動，包括推遲或阻止涉及我們公司的合併、要約收購或代理權競爭。
這些條款的存在可能會對我們普通股的價格產生負面影響，並限制您在公司交易中實現價值的機會。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，特拉華州大法官法院和美利堅合衆國聯邦地區法院將成爲我們與股東之間幾乎所有糾紛的獨家論壇，這可能會限制我們的股東獲得有利的司法論壇的能力，以解決與我們或我們的董事、高級官員或員工的糾紛。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，特拉華州大法官法院是特拉華州成文法或普通法下以下類型訴訟或訴訟的獨家法庭：（i）代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟;（ii）聲稱違反受託義務的任何訴訟;（iii）因DGCL的任何條款、我們修訂和重述的公司註冊證書或我們修訂和重述的章程而引起或根據該條款對我們或我們的任何現任或前任董事、高級職員或其他員工提出索賠的任何訴訟或程序;和（iv）受內部事務原則管轄的任何針對我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工提出索賠的訴訟;前提是，本規定不適用於爲執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟，或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠。
此外，《證券法》第22條規定了聯邦和州法院對所有此類證券法訴訟的共同管轄權。因此，州和聯邦法院都擁有受理此類索賠的管轄權。爲了防止不得不在多個司法管轄區提起訴訟以及不同法院裁決不一致或相反的威脅，除其他考慮因素外，我們修改和重述的公司註冊證書進一步規定，美利堅合衆國聯邦地區法院將成爲解決任何聲稱根據《證券法》產生訴訟原因的投訴的獨家論壇。
這些排他性論壇條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認爲有利於與我們或我們的董事、高管或其他員工發生糾紛的索賠的能力，並可能阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的此類訴訟。雖然特拉華州法院已經確定這種選擇的法院條款在表面上是有效的，幾個州初審法院已經執行了這些條款，並要求主張證券法索賠的訴訟必須在聯邦法院提起，但不能保證上訴法院會確認這些條款的可執行性，而且股東仍然可以尋求在專屬法院條款指定的地點以外的地點提出索賠。在這種情況下，我們預計將大力主張我們修訂和重述的公司註冊證書的獨家論壇條款的有效性和可執行性。這可能需要與在其他法域解決這類訴訟相關的大量額外費用，而且不能保證這些規定將由這些其他法域的法院執行。如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中的任何一項獨家法院條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與州法院、州法院和聯邦法院或其他司法管轄區的訴訟證券法索賠相關的進一步重大額外費用，這可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
我們可能會受到證券集體訴訟的影響。
過去，證券集體訴訟往往是在一家公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與我們特別相關，因爲製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致巨額成本，並轉移管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。
一般風險因素
不穩定的市場、經濟和地緣政治條件可能會對我們的業務、財務狀況和股票價格產生嚴重的不利影響。
全球信貸和金融市場過去曾經歷過極端的波動和混亂。這些干擾已經或可能導致流動性和信貸可用性嚴重減少、高通脹、利率上升、消費者信心下降、銀行倒閉和經濟穩定的不確定性導致銀行存款或貸款承諾中斷、經濟增長下降、失業率上升和經濟穩定的不確定性。就不可能有
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確保不會出現信貸和金融市場的進一步惡化以及對經濟狀況的信心。我們的總體業務戰略可能會受到任何此類經濟低迷、動盪的商業環境、更高的通脹或持續不可預測和不穩定的市場狀況的不利影響。如果當前的股票和信貸市場惡化，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、稀釋程度更高。我們的投資證券組合也可能受到不利影響。如果不能及時以有利的條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的運營、增長戰略、財務業績和股票價格產生重大不利影響，並可能要求我們推遲或放棄臨床或研究開發計劃。此外，我們目前的一個或多個服務提供商、製造商和其他合作伙伴可能無法挺過經濟低迷或通脹上升，這可能直接影響我們按時和按預算實現運營目標的能力。
其他國際和地緣政治事件也可能對我們的業務產生嚴重的不利影響。例如，2022年2月，俄羅斯對烏克蘭發動軍事行動，兩國目前處於戰爭狀態。作爲回應，美國和其他一些國家對俄羅斯實施了重大制裁和貿易行動，並可能實施進一步的制裁、貿易限制和其他報復行動。此外，2023年10月，哈馬斯襲擊以色列，導致哈馬斯和以色列處於戰爭狀態，並造成更大的地區衝突風險。雖然我們無法預測更廣泛的後果，但衝突以及報復性和反報復行動已經並可能進一步對全球貿易、貨幣匯率、通貨膨脹、地區經濟和全球經濟產生潛在的實質性和不利影響，這反過來可能會增加我們的成本，擾亂我們的供應鏈，削弱我們在需要時以可接受的條件籌集或獲得額外資本的能力，如果有的話，或者以其他方式對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
如果我們普通股的股票有大量出售，我們普通股的市場價格可能會下降。
如果我們的普通股大量出售，特別是我們的董事、高管和主要股東的出售，或者如果我們的普通股有大量股票可供出售並且市場認爲將會發生銷售，那麼我們的普通股價格可能會下跌。
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行爲。
我們必須遵守《交易所法案》的定期報告要求。我們設計我們的披露控制和程序是爲了合理地確保我們必須在根據交易所法案提交或提交的報告中披露的信息被累積並傳達給管理層，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內進行記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和運作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保控制系統的目標得以實現。
這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因爲簡單的錯誤或錯誤而發生。例如，我們的董事或高管可能無意中未能披露新的關係或安排，導致我們未能披露任何關聯方交易。此外，某些人的個人行爲、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被發現。
如果證券或行業分析師發表對我們業務不準確或不利的研究報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將部分取決於證券或行業分析師發佈的有關我們或我們業務的研究和報告。如果只有極少數證券分析師開始報道我們，或者行業分析師停止報道我們，我們普通股的交易價格將受到負面影響。如果報道我們的一名或多名分析師下調我們的普通股評級或發佈有關我們業務的不準確或不利的研究，我們的普通股價格可能會下跌。如果一名或多名分析師停止報道我們或未能定期發佈有關我們的報告，對我們普通股的需求可能會減少，這可能會導致我們的普通股價格和交易量下降。
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項目2.未登記的資產銷售TY證券及其收益的使用。
收益的使用
2021年3月25日，我們根據美國證券交易委員會公佈的S-1表格(第333-253954號文件)中的登記聲明開始首次公開募股，該登記聲明於2021年3月25日生效，我們將以每股20.00美元的價格向公衆出售1200萬股我們的普通股。此外，於2021年3月，承銷商行使其超額配售選擇權，在首次公開發售中按每股20美元的公開發售價格額外購買1,800,000股我們的普通股，使我們首次公開發售的總髮行價爲27600美元萬。扣除承銷折扣和佣金以及發行成本後，我們的淨髮行收益爲25430美元萬。本公司並無直接或間接向本公司任何董事或高級管理人員(或其聯繫人)或擁有本公司任何類別股權證券10%或以上的人士或任何其他聯屬公司支付發售費用。我們首次公開募股的承銷商是高盛公司、SVB Leerink LLC和Piper Sandler&Co.。
我們首次公開募股的淨收益以現金、現金等值物和投資證券形式持有，主要是投資於美國政府機構證券和美國國債的貨幣市場基金。這些投資是根據我們的投資政策進行的，我們可能會進一步將這些資金投資於公司和政府贊助企業的優質有價債務工具，合同到期日通常不超過兩年，直到需要爲我們的運營提供資金。正如我們根據第424（b）（4）條於2021年3月26日向美國證券交易委員會提交的最終招股說明書中所述，我們首次公開募股的收益用途沒有重大變化，截至2024年6月30日，我們已使用首次公開募股收到的約9290萬美元淨收益來支持我們的運營。
項目3.默認UPON高級證券。
沒有。
第四項：地雷安全TY披露。
不適用。
項目5.其他信息。
沒有。
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項目6.eXhibit。
展品 數 |
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描述 |
3.1 |
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3.2 |
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4.1 |
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4.2 |
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由註冊人及其若干股東於2021年1月25日修訂及重訂的《投資者權利協議》(以註冊人於2021年3月5日提交的S-1表格的附件4.2作爲參考併入)。 |
31.1 |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發首席執行和財務幹事證書。 |
32.1 |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔 |
101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
101.LAB |
|
內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
101.PRE |
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INLINE MBE分類擴展演示Linkbase文檔 |
104 |
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封面交互數據文件(嵌入內聯XBRL文檔中) |
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標牌縫隙
根據經修訂的1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式安排由正式授權的簽署人代表其簽署本報告。
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設計治療公司 |
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日期：2024年8月5日 |
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作者： |
/s/ Pratik Shah，博士 |
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Pratik Shah，博士 |
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首席執行官兼董事長總裁 |
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(首席執行官兼財務官) |
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