错误 0001434647 0001434647 2024-08-02 2024-08-02

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

如果Form 8-K的提交旨在同时满足注册人根据以下任何规定的提交义务，请勾选适当的框（参见下面的A.2一般说明）：

 

 

 

 

 

根据1934年证券交易法第12(b)条规定注册的证券:

 

 

请在复选框内指示注册企业是否符合1933年证券法规定的新兴成长企业定义（§405条款）或1934年证券交易法规定的120.2条款（§240.2条款）的规定。 230.405 of this chapter) or Rule 120.2 of the Securities Exchange Act of 1934 (§ 240.2 of this chapter)。

 

新兴成长公司☐

 

如果作为新兴增长型企业，注册人已经选择不使用根据13(a)条款规定提供的任何新财务会计标准的延长过渡期，请勾选检查标记。)如果已经决定不使用交易所法案第13(a)条规定的任何新修订的财务会计准则的过渡期，请划勾。  ☐

 

 

项目7.01         规定FD披露。

 

2024年8月2日，罕见病治疗公司Zevra Therapeutics Inc.（以下简称“公司”）发布新闻稿宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）遗传代谢疾病咨询委员会（GeMDAC）投票赞成（11票赞成，5票反对），数据支持 arimoclomol 对Niemann-Pick病C型（NPC）患者的治疗有效。本次8-k表格的附件99.1为新闻稿并已经参照其中的内容进行合并。

 

本7.01条款和附带的99.1展示的信息不应被视为根据1934年修订版证券交易法第18条的规定“已归档”，或受该条款的责任，也不应被视为纳入1933年修订版证券法的任何文件中，除非在这样的文件中通过具体的引用明确指出。

 

项目8.01。          其他事项。

 

根据上述7.01条款，在2024年8月2日，公司宣布FDA GeMDAC表决赞成（11票赞成，5票反对）数据支持Arimoclomol能有效地治疗患有NPC的患者。GeMDAC委员会由医学遗传学，先天代谢错误，流行病学和其他相关专业的专家组成，讨论了Arimoclomol的益处和风险，包括近期在第45届遗传代谢疾病学会议（SIMD）上提供的数据，并审核了独立专家、NPC患者和患者支持团体代表收到的意见。委员会的建议将被FDA考虑，因为FDA正在完成对Arimoclomol NDA的独立审查；然而，来自GeMDAC的反馈并不对FDA具有约束力。Arimoclomol NDA被分配了处方药用户费用法（PDUFA）的行动日期，为2024年9月21日。^th 作为上述7.01的记录，在2024年8月2日，公司宣布FDA GeMDAC表决赞成（11票赞成，5票反对）数据支持Arimoclomol能有效地治疗患有NPC的患者。GeMDAC委员会由医学遗传学，先天代谢错误，流行病学和其他相关专业的专家组成，讨论了Arimoclomol的益处和风险，包括近期在第45届遗传代谢疾病学会议（SIMD）上提供的数据，并审核了独立专家、NPC患者和患者支持团体代表收到的意见。委员会的建议将被FDA考虑，因为FDA正在完成对Arimoclomol NDA的独立审查；然而，来自GeMDAC的反馈并不对FDA具有约束力。Arimoclomol NDA被分配了处方药用户费用法（PDUFA）的行动日期，为2024年9月21日。

 

 

 

本次提交的8-K表格可能包含根据1995年《私人证券诉讼改革法》解释所得的前瞻性声明。前瞻性声明包括所有不仅与历史或现实事实有关的声明，包括但不限于有关与GeMDAC或FDA的会议或通信的影响，用于arimoclomol或任何其他药物产品候选物在任何特定疾病指示或剂量下的NDA提交或再提交的内容、信息、时间或结果，任何药物产品候选物或产品的潜在上市或商业化机会，以及我们的战略和产品发展目标，包括成为领先的、商业化关注的罕见病公司。前瞻性声明基于公司当前可获得的信息和目前的计划或期望。它们面临着几个已知和未知的不确定性、风险和其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际结果、表现或成就与前瞻性声明所表达或暗示的任何未来结果、表现或成就存在实质性的不同。这些和其他重要因素在公司2023年12月31日结束的年度10-k报告的“风险因素”部分、公司截至2024年3月31日结束的季度10-Q报告以及公司向证券交易委员会提交的其他文件中有详细描述。虽然我们可能在将来的某个时间选择更新这些前瞻性声明，但在法律要求的情况下，即使随后发生的事件导致我们的观点发生变化，我们也放弃这样做的任何义务。虽然我们相信这些前瞻性声明所反映的预期是合理的，但我们不能保证这些预期将被证明是正确的。这些前瞻性声明不应依赖作为我们在本次提交的8-k报告日期之后任何日期的观点。

 

本次8-k表格的当前报告可能包含《1995年私人证券诉讼改革法案》规定的前瞻性声明。前瞻性声明包括所有不仅仅与历史或当前事实有关的声明，还包括我们临床前或临床试验数据的承诺和潜在影响；我们任何产品或候选产品在任何特定疾病或任何剂量下的潜在益处；与FDA或任何咨询委员会的会议或通信的影响；对氨氯莫珂或任何其他产品候选人的FDA或任何其他实体的决定; 我们的战略和产品发展目标，包括成为领先的、商业化的罕见病公司；以及任何上述事项的时间安排。前瞻性声明基于公司当前可获得的信息和其当前的计划或期望。它们受到多个已知和未知的不确定性、风险和其他重要因素的影响，这些因素可能导致我们的实际结果、表现或成就与前瞻性声明所表达或暗示的任何未来结果、表现或成就有实质不同。这些和其他重要的因素在公司2013年年报10-k表格的“风险因素”部分、公司2014年3月31日季度报告以及公司在证券交易委员会的其他备案文件中详细描述。虽然我们可能在将来某个时候选择更新此类前瞻性声明，但除非法律要求，我们否认任何义务这样做，即使后续事件导致我们的观点发生改变。虽然我们相信这些前瞻性声明所反映的预期是合理的，但我们不能保证这些预期将被证明是正确的。这些前瞻性声明不应被视为我们自发布日期之后任何日期的观点。

 

项目9.01。          财务报表和展示文件。

 

在第7.01项中涉及的下列展示应视为提供，而非申报：

 

(d) 附件

 

 

 

 

按照《证券交易法》的规定要求，注册人已经授权下面的人在其名义下签署本报告。