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UNITED STATES
証券取引委員会
ワシントンDC20549
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フォーム 10-Q
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（表1） ☒ 証券取引法第13条または15(d)条に基づく四半期報告書
報告期間が終了した2023年6月30日をもって2024年6月30日
移行期間中の 売上高 調整後 EBITDA の .
報告書番号：000-26727
______________________________________
バイオマリン・ファーマシューティカル .
（会社設立時の指定名）
______________________________________ デラウェア 68-0397820 （設立または組織の州またはその他の管轄区域） （I.R.S. 雇用主識別番号） 住所：770 Lindaro Street (本社所在地) カリフォルニア 94901 (主要執行オフィスの住所) （郵便番号）
(415 ) 506-6700
（登録者の電話番号（地域コードを含む））
______________________________________
法第12(b)条に基づく登録証券： 各クラスの名称 取引シンボル 登録されている各取引所の名称 普通株式、1株あたりの額面価値$0.001 BMRN ナスダックグローバルセレクトマーケット
______________________________________
登録者が法案のセクション13、15(d)によって報告義務のあるすべての報告書を過去12ヵ月間(またはその期間中に登録者がそのような報告書を提出することが求められたより短い期間)に提出したか、または(2)過去90日間にわたって当該報告書の提出要件の対象となったかどうかを示すチェックマークを記入してください。はい ☒ いいえ
☐
登録者が、前の12か月間（または登録者がそのようなファイルを提出する義務があったよりも短い期間）に、Regulation S-TのRule 405に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブ・データ・ファイルを電子的に提出したかどうか、チェックマークで示してください（§ 232.405 of this chapter）。はい ☒ いいえ
☐
規則1202にある「大型加速ファイラー」、「加速ファイラー」、「小型報告書提出会社」、「新興企業」の定義を参照し、登録者が大型加速ファイラー、加速ファイラー、非加速ファイラー、小型報告書提出会社、または新興企業かどうかを確認してください。 大規模加速ファイラー ☒ 加速度ファイラー ☐ 非加速ファイラー ☐ 小型報告会社 ☐ 新興成長企業 ☐
新興の成長企業の場合、Exchange Actの第13(a)条に基づき提供された新しいまたは修正された財務会計基準の遵守に関する拡張移行期間を利用しないことを選択した場合は、チェックマークを付けてください。 ☐
取引所法第2条の規定に定義されるシェル企業であるかどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ
☒
企業発行体にのみ適用されます:
最新の実施可能な日において、発行者の各種普通株式の発行済株式数を示す:190,382,822 2024年7月31日時点で、0.001ドルの割り当て価額を持つ普通株式の株式
この四半期報告書（Form 10-Q）において、特に文脈が異なる場合を除き、「バイオマリン」、「会社」、「我々」、「私たち」、「弊社」はバイオマリン・ファーマシューティカル及び適切な場合にはその完全子会社を指します。
バイオマリン ® , ブリヌーラ ® , クバン ® , ナグラジーム ® , パリンジック ® , ロクタヴィアン ® , ヴィミジム ® その他、ボクゾゴ ® ALDURAZYMEは当社の登録商標です。 ® はBioMarin/Genzyme LLCの登録商標です。その他のブランド名やサービスマーク、商標、およびこのレポートに表示されているその他の商標は、それぞれの所有者の所有物です。
出典：Nutex Health, Inc。
このフォーム10-Qの四半期報告書には、証券法で定義される「将来を見据えた声明」が含まれています。これらの声明の多くは、「信じる」「期待する」「意図する」「予期する」「計画する」「〜かもしれない」「〜するだろう」「できるだろう」「するだろう」「続ける」「推定する」「可能性」「機会」またはこれらの用語の否定的なバージョンおよびその他の類似した表現の使用によって特定することができます。実際の結果や経験は、将来を見据えた声明とは大幅に異なる可能性があります。これらの違いの原因または寄与要因には、このフォーム10-Qの「リスク要因」で議論されているもの、および2023年12月31日に終了する年度の当社の年次報告書であるこのフォーム10-Qの他の箇所に提供された情報などが含まれます。この情報を注意深く検討してから、投資上の判断を行うべきです。
この種の先向きな発言に過度に依存すべきではなく、それらがなされた日付を基準にして語られています。これらの先向きな発言は、現在管理陣が入手可能な情報に基づいて会社の経営陣の信念と仮定に基づいており、会社が将来発行する書面または口頭での先向きな発言とその他の慎重な声明と一緒に考慮すべきです。法律によって要求される限り、会社はこの四半期報告書フォーム10-Qの提出が完了した後、これらの先向きな発言の修正を公に発表する義務を負わず、後の出来事や状況、または予期せぬ出来事が発生した場合に後者を反映するための変更を行う義務を負いません。
会社の財務状況や業績に関する議論は、この四半期報告書の書式10-Qに記載されている会社の短縮連結財務諸表および関連する注記と併せて読まれるべきです。
リスク要約
以下は、ビジネス、財務状況、業績、キャッシュフロー、株価に不利影響を与える可能性のある主要リスクの概要です。以下にリストされているリスクや、その他のリスクについては、本四半期報告書の第II部、項目1Aに記載されている「リスク要因」のセクションで議論されています。
事業および運営リスク
• サードパーティペイヤーによる当社製品のカバレッジと払い戻しを適切なレベルで獲得および維持できない場合、製品の販売に悪影響を及ぼす可能性があり、当社製品に対して商業的に実行可能な市場が存在しない可能性があります。
• 従来のその他の製品と比較して、遺伝子治療製品は価格設定、カバレッジ、払い戻し、製品の受け入れに関して追加の課題を提供する可能性があります。
• 私たちの製品のターゲット患者集団が比較的小さいため、収益性を達成し維持するには、相当な市場シェアを獲得し、患者1人当たりの価格を高く維持する必要があります。
• 製品販売に関して競争に成功しない場合、製品プログラムの開発に関連する費用を回収するための十分な売上を生み出すことができず、また製品の継続的なマーケティングを正当化することができず、収益が悪影響を受ける可能性があります。
• 病気の治療方法の変更が当社の製品の需要を減少させ、収益に悪影響を与える可能性があります。
• 新しい製品や製品候補の開発に失敗したり、買収、合弁事業、ライセンス、その他の協力機会に関して競争に成功しない場合、製品パイプラインの拡大や成長、開発の継続能力が損なわれる可能性があります。
• ジェネリックメーカーによるKUVANのジェネリック版の販売は、当社の収益に悪影響を及ぼしており、今後も悪影響を及ぼす可能性があり、KUVANの収益の減少が予想以上に速くなることがあります。
• 目標の開発を達成できないか、達成できない場合、製品候補の商品化が遅れる可能性があり、我々の経営の信憑性が損なわれ、その結果、株価が下落する可能性があります。
規制上のリスク
• 製品候補の商業化および販売のための規制承認を得られない、または製品候補の承認が遅れた場合、これらの製品候補の売り上げから収入を生み出すことができず、キャッシュフローの改善の潜在性が減少し、運営資金を調達するための資本が増加します。
• 当社が規制当局から承認を得た製品、または将来承認を得る製品は、米国食品医薬品局（FDA）、欧州委員会（EC）、欧州医薬品庁（EMA）およびその他の類似した国際規制当局による包括的で継続的な規制要件の対象とされる可能性があります。規制要件に遵守しなかった場合や製品に予期せぬ問題が発生した場合、制裁の対象となる可能性があり、そのような製品の販売から収益を得ることができなくなり、現金収支が損なわれ、事業を資金提供するために必要な資本が増加することになります。
• 製品をマーケットするための規制承認を取得するには、前臨床試験と高額かつ長期間に及ぶ臨床試験が必要であり、その結果は非常に不確かです。同様に、臨床試験からの暫定的な初期または中間データには注意深く慎重に考慮する必要があります。最終データは暫定的な初期または中間データと大きく異なる可能性があります、特により多くの患者データが利用可能になると。
• 政府の価格規制やその他の価格規制の変更により、現在および将来の製品に対して請求できる金額が制限され、収益や運営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。
• 政府の医療改革は、私たちのコストを増加させ、収益および業績に悪影響を与える可能性があります。
金融リスクと資金調達リスク
• もし運営上の損失が発生したり、予想以上の期間にわたって正のキャッシュフローを維持できない場合、計画されているレベルでの業務を継続することができなくなり、業務を削減せざるを得ないかもしれません。
製造業のリスク
• 製造業規制を遵守しないと、財務結果や財務状態に悪影響を及ぼす可能性があります。
• 製造業過程の開発と維持に成功しない場合、十分な数量を受け入れ可能なコストで生産するための製品候補をサポートできない可能性があり、臨床試験をサポートできず、プログラムを終了せざるを得ないかもしれません。また、製品を受け入れ可能なコストで十分な数量を生産できない場合、商業的需要を満たせず、潜在的な売上高を失ったり、利益率を減らしたり、プログラムを終了せざるを得ない可能性があります。
• 供給の中断は、在庫レベルや製品、製品候補の入手可能性に影響を及ぼし、製品候補の規制承認の遅れを引き起こしたり、収益を減少させることでビジネスに損害を与える可能性があります。
国際的なオペレーションに関するリスク
• 私たちは米国外での多くのビジネスを行い、売上の大部分を生み出しており、これにより収益や業績に悪影響を及ぼす可能性のある追加のビジネスリスクに直面しています。
• 当社の国際売上の相当な部分は、特別なアクセスプログラムに基づいて行われており、これらのプログラムの変更は、これらの国々における当社の製品販売と収益に悪影響を及ぼす可能性があります。
• 当社の国際業務は為替リスクを伴い、当期純利益や業績に不利な影響を及ぼす可能性があります。
知的財産リスク
• 知的財産権を保護できない場合、効果的に競争することができず、市場シェアを維持することができないかもしれません。
• 競合他社やその他の第三者が、製品や製品候補を市場投入・商品化する能力に制限を与える可能性がある知的財産権を開発しているかもしれません。承認された場合。
バイオマリン・ファーマシューティカル
目次 ページ
財務情報
2024年6月30日および2023年に終了した3か月および6か月間の未監査の総合利益の要約連結損益計算書
2024年6月30日（未確認）および2023年12月31日の貸借対照表要約
2024年6月30日および2023年6月30日終了の株主資本の要約連結財務諸表（未監査）
2024年6月30日および2023年6月30日終了のキャッシュ・フローの要約連結財務諸表（未監査）
連結財務諸表注記 (未監査) 経営陣による財務状況と業績に関する会話と分析 市場リスクに関する定量的および定性的な開示
内部統制および手順 その他の情報 法的措置 リスクファクター 未登録の株式の販売および手数料の利用 優先有価証券に対する債務不履行 鉱山安全開示 その他の情報 展示資料 署名
第I部 財務情報
1項。財務諸表
バイオマリン・ファーマシューティカル
総合利益計算書（連結）の簡易版
2024年6月30日までの3か月と6か月、2023年
(千ドル単位、1株当たり金額以外)
(未監査)
終了した三ヶ月間 6ヶ月間
2024 2023 2024 2023 売上高: 製品の純収益 $ 702,129 $ 584,698 $ 1,339,944 $ 1,171,124 ロイヤリティ収入およびその他の収益 9,900 10,577 20,918 20,566 収益合計 712,029 595,275 1,360,862 1,191,690 営業費用: 原価販売費用 130,459 130,619 255,639 266,091 研究開発 183,787 177,363 388,774 349,209 販売・一般管理費用 263,032 206,103 488,938 417,126 無形資産の減価償却 14,299 15,624 28,597 31,294 — — (10,000 ) — 営業費用合計 591,577 529,709 1,151,948 1,063,720 営業利益 120,452 65,566 208,914 127,970 利息収入 19,785 12,612 39,150 24,555 利子費用 (3,574 ) (3,755 ) (7,121 ) (7,458 ) その他の費用、純額 (4,527 ) (3,613 ) (3,260 ) (17,500 ) 所得税前利益 132,136 70,810 237,683 127,567 所得税引当金 24,962 14,770 41,847 20,675 当期純利益 $ 107,174 $ 56,040 $ 195,836 $ 106,892 一株当たり利益、ベーシック $ 0.56 $ 0.30 $ 1.03 $ 0.57 一株当たり利益、希薄化後 $ 0.55 $ 0.29 $ 1.01 $ 0.56 普通株式の加重平均発行済株式数（基本） 190,114 187,948 189,490 187,311 普通株式の加重平均発行済株式数（希薄化後） 200,505 194,998 200,137 194,756 包括利益 $ 135,019 $ 48,145 $ 251,423 $ 92,142
添付の記述は、これら簡素化された合併財務諸表の不可欠な部分です。
バイオマリン・ファーマシューティカル
連結簡易貸借対照表
（千ドル単位、1株当たり金額除く）
2024年6月30日 2023年12月31日 ⁽¹⁾ 資産 (未監査) 流動資産: 現金及び現金同等物 $ 972,150 $ 755,127 新規売投資 252,201 318,683 売掛金の純額 691,232 633,704 在庫 1,183,621 1,107,183 その他の流動資産 160,426 141,391 流動資産合計 3,259,630 2,956,088 非流動資産: 長期投資 557,083 611,135 固定資産、装置及び器具、純額 1,052,898 1,066,133 無形資産、純額 265,533 294,701 のれん 196,199 196,199 繰延税資産 1,545,006 1,545,809 その他の資産 190,772 171,538 総資産 $ 7,067,121 $ 6,841,603 負債及び純資産 流動負債： 支払手形および未払費用 $ 572,500 $ 683,147 短期可換社債、純額 494,837 493,877 流動負債合計 1,067,337 1,177,024 非流動負債: 長期転換社債純額 594,116 593,095 その他の長期負債 119,369 119,935 負債合計 1,780,822 1,890,054 株主資本: 普通株式、1株当たり0.001ドルの割額株式、承認済み株式総数900,000,000株、発行済み株式577,806,659株、2023年12月31日時点での流通株式540,387,949株、発行済み株式577,805,623株、2023年3月31日時点での流通株式545,459,814株、追加資本金0.001 500,000,000 190,355,517 188,598,154
190 189 Loss before income taxes 5,696,701 5,611,562 非適格延期報酬計画が保有する企業の普通株式 (11,673 ) (9,860 ) その他包括利益/損失差額額 26,799 (28,788 ) 累積欠損 (425,718 ) (621,554 ) 純資産合計 5,286,299 4,951,549 負債および純資産合計 $ 7,067,121 $ 6,841,603
(1) 2023年12月31日の残高は、2023年12月31日に終了した年度のSECに提出された会社の年次報告書に含まれる監査済みの連結財務諸表から導かれました。2024年2月26日にファイルされました。
添付の記述は、これら簡素化された合併財務諸表の不可欠な部分です。
バイオマリン・ファーマシューティカル
株主資本に関する簡略化された連結財務諸表
2024年6月30日までの3か月と6か月、2023年
営業活動によるキャッシュフロー：
(未監査)
終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 2024 2023 普通株式の株式、期首残高 (1)
189,777 187,601 188,598 186,251 株主資本に関する新株発行 579 551 1,758 1,901 普通株式の株式、期末残高 190,356 188,152 190,356 188,152 総株主資本の株式、期首残高 (1)
$ 5,073,816 $ 4,659,043 $ 4,951,549 $ 4,603,156 普通株式：
自己株式取得に関連する消費税
期首残高 (1)
190 188 189 186 発行済株式報酬プランに基づく発行（税引後） — — 1 2 期首残高
期末残高 190 188 190 188 剰余金 期首残高 (1)
5,619,264 5,417,873 5,611,562 5,404,895 発行済株式報酬プランに基づく発行（税引後） 25,326 24,489 (30,343 ) (17,951 ) 株式報酬認識支払い 52,138 51,150 113,669 105,478 非資格退職給付計画（NQDC）が保有する普通株式の変動
(27 ) 444 1,813 1,534 期首残高
期末残高 5,696,701 5,493,956 5,696,701 5,493,956 NQDCが保有する会社の普通株式： 初期 saldodaryo (1)
(11,700 ) (9,949 ) (9,860 ) (8,859 ) NQDCが保有する普通株式 27 (444 ) (1,813 ) (1,534 ) 期首残高
期末残高 (11,673 ) (10,393 ) (11,673 ) (10,393 ) その他の包括利益累積額:
初期 saldodaryo (1)
(1,046 ) (10,722 ) (28,788 ) (3,867 ) その他包括利益（損失）
27,845 (7,895 ) 55,587 (14,750 ) 期首残高
期末残高 26,799 (18,617 ) 26,799 (18,617 ) 累積赤字： 期首残高 (1)
(532,892 ) (738,347 ) (621,554 ) (789,199 ) 当期純利益
107,174 56,040 195,836 106,892 期首残高
期末残高 (425,718 ) (682,307 ) (425,718 ) (682,307 ) 総株主資本期末残高
$ 5,286,299 $ 4,782,827 $ 5,286,299 $ 4,782,827
(1) ６か月間の初期 saldos は、2023年12月31日に終了する年度についてSECに提出された2月26日付けの会社の年次報告書に含まれている監査済み合同財務諸表から導かれました。
添付の記述は、これら簡素化された合併財務諸表の不可欠な部分です。
バイオマリン・ファーマシューティカル
キャッシュフローの概要
2024年6月30日までの6か月および2023年
営業活動によるキャッシュフロー：
(未監査)
6ヶ月間 2024 2023 営業活動からのキャッシュ・フロー: 当期純利益 $ 195,836 $ 106,892 当期純利益に対する調整: 減価償却費および償却費 53,813 51,840 無形利息費用 1,981 2,058 投資の割引償却 (4,678 ) (4,533 ) 株式報酬認識支払い 106,163 103,857 (10,000 ) — 資産の減損とその他の非現金調整 14,204 12,650 繰延税金資産 1,537 (5,108 ) 未実現外国為替損益 (19,958 ) 7,455 他 (858 ) 361 営業資産および負債の変動: 売掛金の純額 (56,081 ) (145,831 ) 在庫 (47,409 ) (56,476 ) その他の流動資産 1,615 (53,430 ) その他の資産 (22,880 ) (5,616 ) 売掛金およびその他の短期負債 (54,261 ) (25,093 ) その他の長期負債 6,709 7,104 営業活動による正味現金流入金額 165,733 (3,870 ) 投資活動からのキャッシュフロー: 固定資産の購入 (47,431 ) (46,039 ) 投資の満期及び売却
317,649 491,063 投資の購入 (195,462 ) (444,049 ) 非金融資産の売却益 10,000 — 無形資産の購入 (8,512 ) (1,457 ) 投資活動による純現金提供（使用） 76,244 (482 ) 財務活動からのキャッシュフロー: 取締役報酬計画に基づく受け取り契約の売却益 36,618 50,193 株式報酬の実質配当の純額決済に伴う支払いの税金 (66,739 ) (67,862 ) 契約上の支払い — (9,475 ) ファイナンスリースの元利償還 (60 ) (1,635 ) 資金調達活動に使用された純現金流入額 (30,181 ) (28,779 ) 為替レート変化のキャッシュへの影響 5,227 2,981 現金及び現金同等物の純増減 217,023 (30,150 ) 現金及び現金同等物： 期首 $ 755,127 $ 724,531 期末 $ 972,150 $ 694,381 サプリメンタルキャッシュフロー開示: 支払利息の現金 $ 5,126 $ 5,175 所得税支払 $ 22,884 $ 28,183 サプリメンタルキャッシュフローの非現金投資および財務活動に関する開示: 固定資産に関連する仕入金および未払費用の増加 $ 11,941 $ 8,669 無形資産に関連する仕入金および未払費用の減少 $ 8,290 $ 2,344
添付の記述は、これら簡素化された合併財務諸表の不可欠な部分です。
バイオマリン・ファーマシューティカル
コンデンスド連結財務諸表に関する注記
（米ドルの千単位で、株式単価やその他の開示事項を除く）
(1) ビジネスの概要と重要な会計方針
会社の結果は、次のエリアのビジネスセグメントで報告されます - ビジネス保険、債務不履行リスク保険、個人保険。 これらのセグメントは、顧客タイプ、ビジネスのマーケティング方法、リスク引受の方法に基づく製品やサービスの集約を反映し、現在管理されている方法を反映しています。 会社の操作の性質に関する詳細は、Travelersの2023年度報告書の注記1の「操作の性質」セクションを参照してください。
1997年に設立されたバイオマリン・ファーマシューティカル（以下、当社またはバイオマリン）は、遺伝子の発見を通じて生活を変えることに専念するグローバルなバイオテクノロジー企業です。当社は、遺伝子疾患の根本原因に対処する標的療法を開発・商品化しています。当社の強力な研究開発（R＆D）能力は、希少遺伝性疾患を持つ患者のために複数の革新的な商用療法を提供しました。当社の特異な薬物発見手法により、重要な未解決の医療ニーズに対応し、よく理解された生物学を持つ商用、臨床、及び臨床前候補パイプラインが生み出され、市場投入が可能または既存の治療オプションに対して大きな利点を提供する機会があります。
「Performance-Based Awards（成果に基づく受賞）」は、第7.7条に基づき、委員会によって設定されたパフォーマンス目標や他の事業目標の達成に依存して現金、株式またはその他の受賞を受け取るための受賞です。
これらの縮小された連結財務諸表は、米国公認会計原則（米国GAAP）およびSECの規則に従って、10-Qフォームに関する四半期報告書用として作成されており、完全な財務諸表に必要なすべての情報と注記開示を含んではいませんが、経営陣は、ここに記載された開示が情報を誤解させることがないように十分であると信じています。したがって、これらの縮小された連結財務諸表は、2023年12月31日に終了した決算年度に含まれる会社の年次報告書の連結財務諸表とその注記とともに読まれるべきです。これらの縮小連結財務諸表には、会社および完全子会社の勘定が含まれています。全てのグループ企業間取引は取り消されています。2024年6月30日および6か月間の事業成績は、2024年12月31日に終了する決算年度またはその他の期間で期待される成績を必ずしも示しているわけではありません。
プレゼンテーションの変更
2024年1月1日を効力日として、会社は為替取引による利益および損失、リメジャメントおよび有効でない工場コストから生じる損益の表示方法を変更しました。この表示方法の変更に伴い、リメジャメントから生じる為替取引による利益および損失はその他の費用、無効な工場コストは販売費用で表示されます。この表示方法の変更以前は、リメジャメントから生じる為替取引による利益および損失、無効な工場コストの両方が販売、一般管理（SG＆A）費用で表示されていました。会社はこの表示方法の変更が望ましいと考えており、修正された表示は経営陣が会社の業績を評価する方法とより一致していると信じています。
前年度の金額は現在の期間表示に適合するように修正されました。 次の表は、過去の期間の表示変更の影響を反映しています。表示の変更は、2023年6月30日終了の3か月と6か月にわたる当期純利益、総株主資本、1株当たり利益に影響を与えませんでした。
2023年6月30日終了の3ヶ月間
2023年6月30日終了の6ヶ月間
売上原価
$ 2,537 $ 11,460 SG＆A
$ (9,233 ) $ (21,213 ) 営業費用合計
$ (6,696 ) $ (9,753 ) その他の費用、純額
$ 6,696 $ 9,753
見積もりの使用
米国会計基準（U.S. GAAP）では、経営陣が推定値や仮定を行い、これらが「短縮連結財務諸表」と関連開示に報告される金額に影響を与えることが求められます。これらの推定値は、会社が将来行う可能性のある出来事や行動に関する経営陣のベストな知見に基づいていますが、実際の結果はそれらの推定値と異なる場合があります。短縮連結財務諸表には、現経営陣の意見によれば、これらの中間期間の結果を公正に提示するために必要な通常および再発生性の調整がすべて反映されています。
会社は、この四半期報告書（Form 10-Q）の提出日までの会社の活動を評価し、貸借対照表の日付以降に発生した可能性のある後発事象を判断するために、財務諸表に認識または開示が必要な任意の事象があるかどうかを判断しました。この評価に基づき、会社は、2024年8月に満期を迎える会社の転換社債の清算に関連する後発事象を含めることとしました。 注 6 - デブ t . バイオマリン・ファーマシューティカル
コンデンスド連結財務諸表に関する注記
（米ドルの千単位で、株式単価やその他の開示事項を除く）
重要な会計方針
2024年6月30日までの６か月間について、重要な会計方針に関して、注記1に開示された重要な会計方針と比較して、会社の重要な会計方針に実質的な変更はありません。 ビジネス概要および重要な会計方針 会社の包括的な財務諸表に掲載された会社の年次報告書（Form 10-k）における、2023年12月31日の年度決算について
最近の会計原則
2024年6月30日までの6か月間に、会社が採用した会計原則の新しい発表や財務諸表に記載された最近の会計原則と比較して、米国公認会計原則審議会（FASB）が発行した新しい会計原則はありません。会社は、重要または潜在的に重要と考える会社の連結財務諸表の注釈1で説明されている最近の会計原則に関しても言及しています。以下の段落では、FASBが発行したが会社がまだ採用していない新しい会計原則について議論しています。
2023年11月、FASbはASU 2023-07、セグメント報告トピック280を発行しました。重要なセグメント費用に関する開示要件を向上させるために、ASU 2023-07は、常に最高経営責任者に提供され、各報告されたセグメント利益または損失の指標に含まれる重要なセグメント費用の開示、その額と構成の説明、その他のセグメント項目の間期的な開示、報告セグメントの利益または損失および資産の開示を拡大します。更新の効力発生日は、2023年12月15日以降の決算年度および2024年12月15日以降の決算年度内の四半期を適用し、提示されたすべての期間についての前向き適用が必要です。会社は、関連する開示に対する更新の採用の影響を現在評価しています。 報告セグメント開示の向上 。更新は2023年12月15日以降の開始予定の決算年度および2024年12月15日以降の決算年度内の四半期に適用され、提示されたすべての期間について復習の観点から適用されるべきである。会社は、関連開示に対する更新の採用の影響を現在評価しています。
2023年12月、FASbはASU 2023-09、所得税のトピック740を発行しました。 所得税開示の向上 本ガイダンスは、企業の実効税率の調整に関する詳細な情報の開示と、支払われた所得税に関する情報を要求しています。開示要件は将来的に適用され、過去に適用するオプションがあります。この更新の効力発生日は、2024年12月15日以降の会計年度に適用されます。企業は、関連開示に対する更新の影響を現在評価中です。
(2) 金融商品
全セクターの有価証券は2024年6月30日および2023年12月31日時点で売却可能なものとして分類されていました。
次の表には、各報告期間における企業の現金、現金同等物、および売却可能有価証券が、重要な投資カテゴリごとに示されています。
2024年6月30日 償却原価
手数料 手数料 総合的な公正な価値 現金及び現金同等物 短期投資
流動市場
証券 (1)
長期
流動市場
証券 (2)
レベル1： 現金 $ 285,666 $ — $ — $ 285,666 $ 285,666 $ — $ — レベル2： マネーマーケット証券 676,505 — — 676,505 676,505 — — 企業債務証券 537,626 670 (1,460 ) 536,836 — 162,959 373,877 米国政府機関証券 184,487 39 (966 ) 183,560 9,979 88,310 85,271 アセットバックド証券 98,958 105 (196 ) 98,867 932 97,935 小計 1,497,576 814 (2,622 ) 1,495,768 686,484 252,201 557,083 総計 $ 1,783,242 $ 814 $ (2,622 ) $ 1,781,434 $ 972,150 $ 252,201 $ 557,083
バイオマリン・ファーマシューティカル
要約連結財務諸表の注記 -（続き）
（米ドルの千単位で、株式単価やその他の開示事項を除く）
2023年12月31日 償却原価
手数料 手数料 総合的な公正な価値 現金及び現金同等物 短期投資
流動市場
証券 (1)
長期
流動市場
証券 (2)
レベル1： 現金 $ 229,676 $ — $ — $ 229,676 $ 229,676 $ — $ — レベル2： マネーマーケット証券 499,483 — — 499,483 499,483 — — 企業債務証券 587,896 3,476 (1,996 ) 589,376 — 193,251 396,125 米国政府機関証券 251,952 556 (1,140 ) 251,368 19,976 111,343 120,049 コマーシャルペーパー 20,076 5 — 20,081 5,992 14,089 — アセットバックド証券 94,744 351 (134 ) 94,961 — — 94,961 小計 1,454,151 4,388 (3,270 ) 1,455,269 525,451 318,683 611,135 総計 $ 1,683,827 $ 4,388 $ (3,270 ) $ 1,684,945 $ 755,127 $ 318,683 $ 611,135
(1) 会社の短期売却可能証券は、満期を迎える 1年
(2) 会社の長期売買可能証券は、〜までに満期を迎える oneworldアライアンスのメンバーと追加のグローバルパートナーとともに、お客様はalaskaair.comで30以上の航空会社と世界中の1,000以上の目的地で購入、獲得、または交換する選択肢が今まで以上にあります。 5年
2024年6月30日時点で、企業は未実現損失位置にあるすべての投資を満期まで保持する能力と意向を有していました。企業は、償却原価基準の回復まで証券を保有する意向と能力、公正価値が償却原価基準よりも低い程度、特定の業種および地理に関連する条件、支払い構造と履歴、レーティングの変更（あれば）などを考慮し、公正価値の減少が帳簿価額に対する信用損失と関連していないことを判断しました。
会社は非流動性の鑑資産に一定の投資をしており、その評価には未観測の評価入力が使用され、非頻発的に再測定されており、これらは総合的な戦略投資と見なされています。2024年6月30日および2023年12月31日時点で、会社の戦略的投資の公正価値はそれぞれ$〔この部分は翻訳されていません〕百万でした。これらの投資は、会社の簡略化された連結貸借対照表の資産その他に記録されています。この部分は翻訳されていません6.7 百万ドルと$11.3 百万ドル、それぞれであった。これらの投資は、会社の簡略化された連結貸借対照表のその他資産に記録されています。この部分は翻訳されていません4.5 第2四半期に、新たな動向に基づき、会社は戦略的投資の一つの公正価値が〔この部分は翻訳されていません〕百万ドルの減少を示す要因に気付きました。この部分は翻訳されていません12.6 第1四半期に、会社は非流動性証券の公正価値の〔この部分は翻訳されていません〕百万ドルの減損を実現しない要因が存在することを結論づけました。この部分は翻訳されていません ビジネス概要および重要な会計方針 年度が2023年12月31日である第10-K形式の年次報告書に記載された「注釈1-」を参照してください。この部分は翻訳されていません
(3) 補足財務諸表情報
補足貸借対照表情報
以下の在庫があります:
6月30日 12月31日 原材料 $ 154,153 $ 155,704 作業中 605,770 571,107 製品 423,698 380,372 総在庫 $ 1,183,621 $ 1,107,183
バイオマリン・ファーマシューティカル
未決算縮小連結財務諸表への注記
（米ドルの千単位で、株式単価やその他の開示事項を除く）
固定資産、有形固定資産及び施設、設備は以下のように構成されていました:
6月30日 12月31日 $ 1,962,948 $ 1,933,222 累計償却費 (910,050 ) (867,089 ) 有形固定資産合計純額 $ 1,052,898 $ 1,066,133
2024年6月30日までの3か月および6か月の減価償却費はそれぞれ$ミリオンでした。11.5 百万ドルと$24.1 2023年6月30日までの3か月および6か月の減価償却費はそれぞれ$ミリオンでした。9.4 百万ドルと$19.7 ノートに関連して、購入者には、追後購入ノート（「High Trail Agreement」参照）およびワラント（「Purchase Option Liability」参照）の最高$百万の追加元本総額を購入するオプションが与えられました。評価日時点での購入オプションの公正価値は、追後購入ノートの累積示唆価値と、オプション行使時に支払われる代金との差額として評価され、これは、2024年3月31日と2023年12月31日の時点でそれぞれ$百万と見積もられました。
無形資産の純額は以下の通りで構成されています:
6月30日 12月31日 有限寿命無形資産 $ 710,533 $ 710,011 累積償却 (445,000 ) (415,310 ) 維持純額 $ 265,533 $ 294,701
2024年第1四半期、会社は第三者による以前に売却された無形資産に関連する規制承認マイルストーンの達成により、獲得した$10.0 発生した利益として記録され、総合損益計算書における非金融資産売却益として記載されています。
債務及び未払負債は以下のように構成されていました:
6月30日 12月31日 支払予定の勘定および発生営業費用 $ 257,412 $ 315,509 発生給料費用 147,737 201,067 未払いの還付可能な金額 113,432 96,179 当期の他の包括利益の純額 18,864 2,651 リース債務 10,689 8,779 外国通貨為替取引先物契約 7,684 33,853 支払われるべき発生したロイヤルティー 7,667 14,299 前払収益 1,912 4,620 他 7,103 6,190 「一般および管理費用と商業費用」 $ 572,500 $ 683,147
(4) この会社の金融資産および負債の公正価値の見積もりは、公正価値会計基準に基づく枠組みに基づいています。この枠組みは、評価に使用される入力に基づいており、能動的市場での引用価格を最優先し、観察可能な入力が利用可能な場合は観察可能な入力を使用することを要求します。公正価値会計基準階層での公正価値評価の開示は、評価における重要な入力が観察可能かどうかに基づいています。評価が開示される階層のレベルは、能動的市場での未調整引用価格に最優先が与えられ、この会社の重要な市場仮定を反映する観察可能な入力に最低限優先されます。公正価値評価が報告される公正価値階層は、測定全体に重要な入力の最も低いレベルに基づいています。階層は以下の3つです。
会社は、ノート1に記載されている方針に従って、一部の財務資産および負債を公正価値で計測しています – ビジネス概要および 重要な会計方針 会社の包括的な財務諸表に掲載された会社の年次報告書（Form 10-k）における、2023年12月31日の年度決算について
会社のノートで開示された固定金利転換社債以外のその他の資産 6 – 債務 なし バイオマリン・ファーマシューティカル
要約連結財務諸表の注記 -（続き）
（米ドルの千単位で、株式単価やその他の開示事項を除く）
2023年12月31日。会社は資産を持っていました なし
重要な観測可能な入力を使用して再計測された資産および負債は、以下の通りです：
2024年6月30日 2023年12月31日 資産: その他の流動資産： NQDCプラン資産 $ 2,649 $ 2,026 その他の資産： NQDCプラン資産 33,112 28,119 制限付き投資 (1)
2,419 2,393 その他の合計資産 35,531 30,512 総資産 $ 38,180 $ 32,538 負債: 流動負債： NQDCプラン passivos $ 2,649 $ 2,026 その他の長期負債: NQDCプラン passivos 33,112 28,119 負債合計 $ 35,761 $ 30,145
(1) 2024年6月30日および2023年12月31日時点の制限投資は、特定の商業契約に関連する不可撤回の独立保証手形を保証しています。
2024年6月30日までの3か月と6か月間には、レベル間の移動はありませんでした。
(5) デリバティブ取引手段とヘッジ戦略
会社は、米ドル（usd）以外の通貨で記帳された収入や営業費用による予測通貨キャッシュフローの価値の変動の影響から保護するために、外国為替取引の先物契約（先物契約）を利用しています。これらの一部の先物契約はキャッシュフローヘッジとして指定され、最長で○月の満期があります。 24 会社は、usd以外の通貨で記載された資産や負債位置に関連する外国為替リスクを管理するために先物契約を締結しています。このような先物契約は経済的ヘッジと見なされ、ヘッジインストゥルメントとして指定されておらず、最長で○までの満期があります。 3か月間 会社は、投機取引目的でデリバティブ金融商品を使用していません。会社はデリバティブ取引による取引リスクにさらされています。会社は厳格なカウンターパーティー信用ガイドラインを策定し、潜在的なデフォルトのリスクを最小限に抑えるために投資適格以上のファイナンシャルインスティテューションズとヘッジ契約を締結しています。会社はこれらの契約の下で担保を供与することは義務付けられていません。
次の表は、会社の未解決派生金額を期間別にまとめたものです。
先物契約 6月30日 12月31日 ヘッジ取引として指定された派生金融商品: 売り $ 1,086,980 $ 1,249,662 パーチェス $ 192,162 $ 198,408 $ 売り $ 281,438 $ 350,269 パーチェス $ 28,824 $ 90,102
バイオマリン・ファーマシューティカル
要約連結財務諸表の注記 -（続き）
（米ドルの千単位で、株式単価やその他の開示事項を除く）
企業のデリバティブの公正価値持分は、公正価値階層内でレベル2に分類されていました。
貸借対照表上の位置 6月30日 12月31日 ヘッジ取引として指定された派生金融商品: 資産デリバティブ その他の流動資産 $ 27,599 $ 6,663 その他の資産 8,236 1,855 小計 $ 35,835 $ 8,518 負債デリバティブ 支払可能な勘定および未払いの負債 $ 6,407 $ 30,005 その他の新規買負債 1,257 8,171 小計 $ 7,664 $ 38,176 $ 資産デリバティブ その他の流動資産 $ 2,352 $ 547 負債デリバティブ 支払予定の勘定および未払いの負債 $ 1,277 $ 3,848 デリバティブ資産の合計 $ 38,187 $ 9,065 デリバティブ負債の合計 $ 8,941 $ 42,024
公正な価値の測定に関する追加の議論については、ノート1を参照してください。 ビジネス概要および重要な会計方針 会社の包括的な財務諸表に掲載された会社の年次報告書（Form 10-k）における、2023年12月31日の年度決算について
次の表は、会社のデリバティブ取引の利益と損失が提示された期間の総包括利益計算書に与える影響を要約しています。
終了した三ヶ月間 6月30日までの6か月間 2024 2023 2024 2023 キャッシュ・フロー・ヘッジの対象となるデリバティブの設計 キャッシュ・フロー・ヘッジによる利益（損失） キャッシュ・フロー・ヘッジによる利益（損失） キャッシュ・フロー・ヘッジによる利益（損失） キャッシュ・フロー・ヘッジングの利益（損失） 製品の純収益 $ 3,371 $ 677 $ 2,252 $ 4,147 66.8 $ (190 ) $ (26 ) $ 314 $ (482 ) 同社の金融商品の名義額は次のとおりです（百万）： 利益に認識された利益（損失） 利益に認識された利益（損失） 営業費用に認識された利益（損失） 営業費用に認識された利益（損失） 66.8 $ 13,812 $ 769 $ 21,541 $ (3,394 )
2024年6月30日現在、会社は
その他包括利益\損失累計(OCI)からの未実現利益を、次の12か月間に予測される収益および運営費取引が発生した際に収益に再分類することを期待しています。OCI残高の詳細な説明については、注釈を参照してください。21.2 発生予定の収益および運営費取引に伴って、次の12か月間にわたり、会社はその他包括利益\損失(AOCI)で未実現の利益を利益に再分類する見込みです。AOCI残高に関する追加の説明については、注記を参照してください。 7 – その他包括的収益累積額 .
バイオマリン・ファーマシューティカル
要約連結財務諸表の注記 -（続き）
（米ドルの千単位で、株式単価やその他の開示事項を除く）
(6) 債務
転換社債
2024年6月30日時点で、会社は未割引の総元本金額が＄である様々な満期を持つ固定金利の優先副担保転換社債（以下、ノートという）を保有していた。1.1 ノートは上位副債務超担保転換社債であり、利子は年次払い、半期的に支払われます。 以下の表は、会社の転換社債に関する情報を要約しています。
6月30日 12月31日 0.599
$ 495,000 $ 495,000 償却されていない割引金額、先送り発行費用の純額 (163 ) (1,123 ) 2024年のノート、純額 (1)
494,837 493,877 1.25
600,000 600,000 償却されていない割引金額、先送り発行費用の純額 (5,884 ) (6,905 ) 2027年のノート、純額
594,116 593,095 コンバーチブル社債の純額 $ 1,088,953 $ 1,086,972 固定金利コンバーチブル社債の公正価値 (2) :
2024年債券
$ 492,447 $ 488,288 2027ノート
576,102 619,260 固定金利コンバーチブル社債の総公正価値 $ 1,068,549 $ 1,107,548
(1) 2024年満期の会社の転換社債は2024年8月1日に成熟し、四半期終了後になりました。2024年社債のほぼ全セクターの保有者に現金で返済され、合計約$495.0 2024年4月15日時点で、登録者は3,119,226を保有していました。No 償還による利益または損失が発生しました。
(2) 会社の固定金利転換社債の公正価値は市場取引に基づいており、公正価値階層でレベル1に分類されています。公正価値計測の詳細については、「財務諸表ノート1」を参照してください。 ビジネス概要および重要な会計方針 会社の包括的な財務諸表に掲載された会社の年次報告書（Form 10-k）における、2023年12月31日の年度決算について
会社の転換社債にかかる利子費用は、以下のようになります：
終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 2024 2023 クーポン利息費用 $ 2,617 $ 2,617 $ 5,233 $ 5,233 転換社債の割引債務の増加 843 834 1,684 1,673 債務発行コストの減価償却 148 149 297 297 転換社債の合計利子費用 $ 3,608 $ 3,600 $ 7,214 $ 7,203
財務諸表のノート10を参照してください - 債務 会社の連結財務諸表に関する追加情報については、2023年12月31日に終了した年度の会社の形式10-Kに記載されている内容を参照してください、社債について
(7) その他総合利益累積額
次の表は、提示された期間の各AOCIの構成要素の累積残高の変更を要約し、現在期のその他総合利益およびAOCIからの再分類を含んでいます。
バイオマリン・ファーマシューティカル
要約連結財務諸表の注記 -（続き）
（米ドルの千単位で、株式単価やその他の開示事項を除く）
2024年6月30日終了時 未実現利益 未実現利益 総計 2024年3月31日時点のAOCI残高
$ (183 ) $ (863 ) $ (1,046 ) その他包括利益（損失）前 31,551 (684 ) 30,867 AOCIから再分類された損益 3,181 — 3,181 税効果 — 159 159 当期のその他包括利益(損失) 28,370 (525 ) 27,845 2024年6月30日時点のAOCI残高
$ 28,187 $ (1,388 ) $ 26,799
2023年6月30日終了の3か月間 未実現利益 未実現利益 総計 2023年3月31日時点のAOCI残高
$ (2,647 ) $ (8,075 ) $ (10,722 ) その他包括利益（損失） (6,737 ) (661 ) (7,398 ) 再分類されたAOCIからの利益（損失） 651 — 651 税効果 — 154 154 当期のその他包括利益(損失) (7,388 ) (507 ) (7,895 ) 2023年6月30日時点のAOCI残高
$ (10,035 ) $ (8,582 ) $ (18,617 )
2024年6月30日までの6か月間 未実現利益 未実現利益 総計 2023年12月31日時点のAOCI残高
$ (29,658 ) $ 870 $ (28,788 ) その他包括利益（損失） 60,411 (2,926 ) 57,485 AOCIから再分類された利益（損失）を控除 2,566 — 2,566 税効果 — 668 668 当期のその他包括利益(損失) 57,845 (2,258 ) 55,587 2024年6月30日時点のAOCI残高
$ 28,187 $ (1,388 ) $ 26,799
2023年6月30日終了6か月間 未実現利益 未実現利益 総計 2022年12月31日時点のAOCI残高
$ 8,226 $ (12,093 ) $ (3,867 ) その他の包括利益（損失） (14,596 ) 4,586 (10,010 ) AOCIから再分類された利益（損失） 3,665 — 3,665 税効果 — (1,075 ) (1,075 ) 当期のその他包括利益(損失) (18,261 ) 3,511 (14,750 ) 2023年6月30日時点のAOCI残高
$ (10,035 ) $ (8,582 ) $ (18,617 )
バイオマリン・ファーマシューティカル
要約連結財務諸表の注記 -（続き）
（米ドルの千単位で、株式単価やその他の開示事項を除く）
(8) 売上高、信用集中および地理情報
同社は、 oneworldアライアンスのメンバーと追加のグローバルパートナーとともに、お客様はalaskaair.comで30以上の航空会社と世界中の1,000以上の目的地で購入、獲得、または交換する選択肢が今まで以上にあります。 ビジネスセグメントは、重篤で命に関わる希少疾患や医療状態を持つ人々のための革新的治療法の開発と商品化に焦点を当てています。
次の表は、商品別に製品収益を包括し、総収益を表示しています。
終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 2024 2023 VOXZOGO $ 183,923 $ 113,337 $ 336,812 $ 201,173 VIMIZIM 178,016 177,392 370,536 366,584 NAGLAZYME 132,049 90,103 237,678 213,124 PALYNZIQ 88,291 74,868 164,000 137,220 BRINEURA 45,309 38,058 84,356 77,202 ALDURAZYME 38,558 40,318 73,820 74,721 KUVAN 28,551 50,622 64,461 101,100 ロクタヴィアン 7,432 — 8,281 — 合計正味製品売上高 702,129 584,698 1,339,944 1,171,124 ロイヤリティ収入およびその他の収益 9,900 10,577 20,918 20,566 収益合計 $ 712,029 $ 595,275 $ 1,360,862 $ 1,191,690
会社は、売上高が連結売上高の10％を超える地域に売上高集中リスクがあると考えています。以下の地域内での会社の売上高集中は、各地域での販売に困難が生じた場合、会社の売上高および業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。 以下の表は、会社が直接販売する商業製品の患者の地域に基づいた地域別に合計の製品売上高を細分化しています。ただし、Sanofiが世界中で独占的に販売しているALDURAZYMEを除きます。
終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 2024 2023 アメリカ $ 227,449 $ 191,655 $ 420,448 $ 358,439 ヨーロッパ 220,990 183,434 416,738 344,126 ラテンアメリカ 84,418 75,444 163,012 143,192 中東 49,701 25,630 106,776 117,272 その他の地域 81,013 68,217 159,150 133,374 会社がマーケティングする総純製品収益 $ 663,571 $ 544,380 $ 1,266,124 $ 1,096,403 サノフィがマーケティングするALDURAZYMEの純製品収益 38,558 40,318 73,820 74,721 総純製品収益 $ 702,129 $ 584,698 $ 1,339,944 $ 1,171,124
以下の表は、提示された期間における企業の総製品売上高のうち、企業の主要顧客に帰属する割合を示しています。
3 か月が終了 6 か月間終了 2024 2023 2024 2023 お客様 A 14 % 15 % 14 % 15 % お客様 B 11 % 12 % 11 % 11 % カスタマー C 10 % 10 % 9 % 9 % 合計 35 % 37 % 34 % 35 %
バイオマリン・ファーマシューティカル
要約連結財務諸表の注記 -（続き）
（米ドルの千単位で、株式単価やその他の開示事項を除く）
一括で、3つの顧客が会社の2024年6月30日の売掛金残高の割合を占めていました 15 %, 12 %、および10 各々、2024年6月30日と2013年12月31日の会社の売掛金残高については、2つの顧客がそれぞれ%を占めています 15 償還期限が2025年のUS$12 2024年6月30日と2013年12月31日について、サノフィの売掛金残高には、それぞれ$が含まれています67.1 百万ドルと$63.4 それぞれ、売掛金残高に含まれていた未請求売掛金の$百万は、サノフィによる製品の販売完了時に会社に支払われます。会社は顧客から担保を要求していませんが、顧客の経済状態を定期的に評価し、一部の場合には前払いを要求しています
会社は、インフレーション、金利および外国為替レートの変化、自然災害、地政学的不安定、サプライチェーンの混乱など、現在のマクロ経済環境の状況に注意を払っており、これらの条件が会社の目標を達成する能力に影響を与える可能性があることを認識しています。また、会社は、経済の変動や弱さに直面している国々で製品を販売しています。過去に、会社は一部の国の顧客から債権を回収してきましたが、これらの国々の地域経済や通貨が持続的な弱さやさらなる悪化を見せた場合、これらの国々の顧客が支払いを遅らせたり、会社の製品に対する支払いを行うことができなくなる可能性があります。会社は、これらの国に関連する不渡り勘定の引当金が必要であれば、それぞれの国の基礎となる口座の収集に関する特定のビジネス状況および回収の期待に基づいて、十分であると考えています。会社はこれらの条件を引き続き監視し、必要に応じて事業プロセスを調整して、会社のマクロ経済リスクを緩和しようとします。
(9) 株式報酬
会社は、役員および非役員の取締役に対して制限付き株式ユニット（RSUs）や株式オプション、その他の形式の株式報酬を提供する株主承認済みの資本金インセンティブプランを持っています。会社には従業員株式購入プラン（ESPP）もあります。 すべての株式報酬計画に含まれる会社の総合利益決算書に含まれる報酬費用は以下の通りでした:
3 か月が終了 6 か月間終了 2024 2023 2024 2023 売上原価 $ 3,774 $ 4,721 $ 7,018 $ 9,052 研究開発 12,935 15,055 33,612 34,883 販売、一般および管理 31,205 30,386 65,533 59,922 株式報酬費用の総額 $ 47,914 $ 50,162 $ 106,163 $ 103,857
(10) リストラクチャリング
2024年上半期に、会社は、研究開発プログラムの戦略的ポートフォリオ評価を完了し、患者および株主のための最も変革的な可能性を持つものを判断しました。患者の影響と商業機会に焦点を合わせることで、最も進歩するための最高水準を満たした特定のプログラムが優先されました。評価の結果、一部のプログラムは中止されました。
2024年第2四半期に、特定の研究開発プログラムの中止に伴い、会社はグローバルな従業員数を約人削減する計画を実行することを決定しました。 170 人の従業員（会社のグローバル従業員数の約%を表しています）。労働力削減は、2024年末までにほぼ完了する見込みです。 5 労働力の削減は、2024年末までにほぼ完了する見込みです。
再編計画には解雇手当や従業員関連費用、資産減損費用、その他の費用が含まれています。資産減損費用は、放棄された進捗中の資産やリースされたオフィススペースに関連する使用権資産（ROU資産）についてです。会社は、市場から撤退しサブリースすると決定したリースオフィススペースのROU資産の公正価値を判断するために割引現金流のアプローチを使用しました。ROU資産の減損額は、既存のリース条件と料金と市場で利用可能な期待されるサブリース条件と料金との差です。その他のカテゴリには、発生した時に費用として計上される再編に関連した費用やリース期間の残りにわたって支払われるリースオフィススペースに関連するその他の義務も含まれています。
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要約連結財務諸表の注記 -（続き）
（米ドルの千単位で、株式単価やその他の開示事項を除く）
リストラクチャリング費用および調整は、総務販売管理費に含まれています。 再編費用は次の通りです：
終了した三ヶ月間 6ヶ月間
6月30日
2024 2024 解雇手当および一時金手当
$ 23,837 $ 25,275 資産減損 9,671 9,671 他 5,519 7,519 $ 39,027 $ 42,465
以下の未払い残高は、 2024年6月30日 が記録されました 以下の合併貸借対照表には、Accounts Payableおよび未払負債に記載されています：
退職金および関連費用 他 総計 2023年12月31日時点の残高
$ — $ — $ — 料金と調整
25,275 7,519 $ 32,793 支払い
(4,321 ) (2,000 ) $ (6,321 ) 2024年6月30日時点のバランス
$ 20,954 $ 5,519 $ 26,472
(11) 1株当たり収益
普通株式の潜在的に発行可能な株式には、未行使の従業員株式オプションの付与により発行可能な株式、ESPPにより発行可能な普通株式、未成熟なRSU、および会社の転換社債に関連する普通株の条件付き発行が含まれます。
以下の表は、1株当たりの基本利益と希薄化後利益の計算を示しています（1株当たりの普通株式は千株単位で）:
終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 2024 2023 分子: 当期純利益、基本
$ 107,174 $ 56,040 $ 195,836 $ 106,892 加算：会社の転換社債に対する利息費用、税引き後 2,769 937 5,538 1,873 希薄化後当期純利益
$ 109,943 $ 56,977 $ 201,374 $ 108,765 分母: 希薄化しない全普通株式で加重平均した発行済み株式数 190,114 187,948 189,490 187,311 希薄化証券の影響： 会社の資本効果報酬計画に基づく発行可能な普通株式 2,056 3,080 2,312 3,475 会社の転換社債に基づく発行可能な普通株式 (1)
8,335 3,970 8,335 3,970 希薄化後全普通株式で加重平均した発行済み株式数 200,505 194,998 200,137 194,756 1株当たりの普通株式利益、基本的な
$ 0.56 $ 0.30 $ 1.03 $ 0.57 1株当たり利益 (希薄化後)
$ 0.55 $ 0.29 $ 1.01 $ 0.56
バイオマリン・ファーマシューティカル
要約連結財務諸表の注記 -（続き）
（米ドルの千単位で、株式単価やその他の開示事項を除く）
上記のテーブルに含まれる株式に加えて、下の表には、希薄化後１株当たり利益の計算から除外された普通株式の可能なシェアが示されています（千株）:
終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 2024 2023 企業の株式報酬計画に基づく普通株式 10,362 8,716 10,106 8,321 企業の転換社債に基づく普通株式 (1)
— 4,365 — 4,365 発行可能な株式の総数 10,362 13,081 10,106 12,686
(1) 変換された場合、会社は発行します 4.0 2024年債に基づく100万株と 4.4 2027年債に基づく株式は100万株です。会社の転換社債の詳細については、注記を参照してください 6 - 借金。
(12) コミットメント及びコンティンジェンシー
コンティンジェンシー
会社は、ビジネスの通常業務に起因する訴訟に関与することが時々あります。訴訟やその他の手段を通じて問題を解決するプロセスは、本質的に不確実であり、これらの問題の不利な解決が会社、業績、財務状況、またはキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性があります。会社の一般的な慣行は、法的問題に関連するサービスが提供されるときに法的費用を費用として計上し、損失が確実で合理的に見積もることが可能な場合に負債を積み立てることです。会社は損失の最良の見積もりを範囲内で積み立てます。しかし、範囲内のどの見積もりが他よりも優れていない場合は、範囲内の最小金額を積み立てます。負債は、追加情報が入手されるごとに各報告期間に評価され、修正されます。これらの責任請求に対する保険金回収のための債権がある場合、回収が実現する可能性が高い場合は、資産として計上されます。
以前に開示された通り、当社は米国司法省（DOJ）から召喚状を受け取り、VIMIZImおよびNAGLAZYMEに関連するスポンサードテストプログラムに関する特定の文書を提出するよう要請されました。当社はその要請に対応して要求された文書を提出し、全面的に協力しています。当社はDOJによる調査の結果や、そのような調査が当社のビジネス、簡易連結貸借対照表、簡易包括利益計算書、簡易連結キャッシュ・フロー計算書に与える影響について、何らの保証も提供することができません。
支払い可能な
2024年6月30日現在、会社は開発、規制、および商業的な目標から構成される主に条件付き支払いの対象となっていました。合計可能性が高いと考えられる金額は$495.6 百万ドルで、この金額のうち、会社は次の12か月で最大$10.9 百万ドルを支払う可能性があり、特定の条件が満たされる場合
その他のコミットメント
企業は、大学やその他の機関の専門家や研究室を利用して特定の研究開発活動を行っています。これらの金額は、サービスが提供されるときに研究開発費用として計上されます。通常の業務遂行の過程で、企業は、アクティブ医薬品成分、特定の在庫関連アイテム、および特定の第三者研究開発サービス、製造サービス、および施設建設サービスを調達するために主に様々な確定購入契約を締結しています。また、企業は、ERP（企業資源計画）システムの実装コストに関連するコミットメントもあります。2024年6月30日現在、そのようなコミットメントは$で評価されました473.0 百万ドルであり、うち291.1 百万ドルが2024年に支払われることが期待されています。基礎となる商品やサービスが受け取られる際に。企業はまた、第三者からテクノロジーをライセンス供与しており、将来の売上に応じてロイヤルティ料を支払う義務があり、一定の年間最低額が適用されます。
項目2.財務状況および業績に関する経営者の説明および分析
当社の財務状況と業績に関する以下の議論は、本四半期報告書の「フォーム10-Qに含まれる当社の連結財務諸表および関連する注記」と併せてご参照ください。この議論にはリスクと不確実性を伴う先行きに関する声明が含まれています。以下の議論を確認する際には、当社のビジネスに影響を与える重大なリスクと不確実性を考慮してください。「第II部 インテム1Aのリスク要因」に記載されているリスクと不確実性を特にご確認いただきますようお願いいたします。これらのリスクと不碳実性は、この報告書に含まれる先行きに関する声明の予測と著しく異なる結果をもたらす可能性があります。また、先行きに関する声明は、当社のビジネス、財務状況、業績の将来の展開を予測または予期しようとする声明です。この四半期報告書の冒頭に掲載されている「先行きに関する声明」をご覧ください。これらの声明は、この四半期報告書の日付（別の日付が示されていない限り）を基準にし、法律によって要請されない限り、今後の展開を考慮してこれらの声明を更新または修正する義務はありません。私たちの連結財務諸表は、米国公認会計原則（米国GAAP）に従って作成され、米ドル（USD）で提示されています。
経営陣による財務状態および業績の分析（継続）
（百万単位、他に開示されていない場合を除く）
概要
1997年に設立され、遺伝子発見を通じて生活を変革することに特化したグローバルなバイオテクノロジー企業です。遺伝子疾患の根本原因に対処するターゲット治療法の開発と商品化を行っています。我々の強力な研究開発能力は、希少な遺伝子疾患を持つ患者向けに多くの革新的商業療法を導出してきました。薬剤発見における独自のアプローチは、重要な未解決の医療ニーズに対処し、よく理解された生物学を持ち、市場初投入や既存治療オプションに対する大きな利点を提供する商業、臨床、および臨床前候補の多様なパイプラインを生み出しています。2024年6月30日現在の商業製品の概要が以下に示されています。
商業製品 適応症 VOXZOGO（ヴォソリチド）
アコンドロプラシア VIMIZIm（エロスルファーゼアルファ） 粘液多糖症（MPS）IVA
NAGLAZYME（ガルスルファーゼ） MPS VI
パリンジーク（ペグバリアーゼ-燐酸塩） フェニルケトン尿症（PKU）
ブリヌーラ（セルリポナーゼアルファ） 神経細胞セロイド脂色素沈着症タイプ2（CLN2）
アルドゥラーゼ（ラロニダーゼ） MPS I
クバン（サプロプテリンジヒドロクロライド） PKU ROCTAVIAN（バロクトセオジーン ロキサパルボベック）
重度の血友病A
財務ハイライト
業績の主要な部品は以下の通りです:
3 か月が終了 6 か月間終了 2024 2023 2024 2023 総収入 $ 712.0 $ 595.3 $ 1,360.9 $ 1,191.7 売上原価 $ 130.5 $ 130.6 $ 255.6 $ 266.1 研究開発 (R&D) $ 183.8 $ 177.4 $ 388.8 $ 349.2 販売、一般、管理（SG＆A） $ 263.0 $ 206.1 $ 488.9 $ 417.1 純利益 $ 107.2 $ 56.0 $ 195.8 $ 106.9
「リスクファクター」を参照してください 業績 以下は、提示された期間の結果について議論するためのものです。 マクロ経済環境に関する不確実性
現在のマクロ経済環境の条件、インフレーション、金利や外国為替レートの変動、自然災害、地政学的な不安定さ、サプライチェーンの混乱などが、当社のグローバルな売上高源と総合的なビジネス運営に影響を及ぼす可能性があります。その影響の程度や期間は不確かで予測が困難です。当社は積極的に対応を監視し管理し、当社の事業成績や財務状況への実際のおよび潜在的な影響を評価しています。また、当社の事業の進展にさらなる影響を及ぼす可能性がある、以下に説明されている進展、トレンド、および期待を評価しています。リスク要因、「当社のビジネスはマクロ経済状況の影響を受けています。」を参照してください。リスクファクター 「1.01」 Part II、Item 1A これらはForm 10-QのパートI-アイテム2．財務状況と業績の管理者の議論と分析の一部です。 シリーズAワラントの行使により、行使の通知を受領してから取引日の前日までに、シリーズAワラント株式の一部または全部を相応に発行します。ただし、その際には行使代金の支払いを受領することが前提です。
ビジネスを拡大し、2024年の前半に製品候補のパイプラインを前進させました。 私たちは、内部の研究プログラムとパートナーシップの組み合わせが、深刻な希少疾患や医療状態を持つ人々のために革新的な治療法を開発し、商品化することを可能にすると信じています。
2024年の上半期において、成長を加速し、効率を最適化し、運用の卓越性を高めることを重点にして価値創造に取り組み、2024年1月に初めて概説された主要な戦略的優先事項の実行にも進展を遂げました。また、患者や株主にとって最も変革的な可能性を持ち、価値創造が最も高いと判断されたR&Dプログラムの戦略的ポートフォリオ評価も完了し、その優先度の高いR&Dプログラムに焦点とリソースを移しました。
経営陣による財務状態および業績の分析（継続）
（百万単位、他に開示されていない場合を除く）
進歩。具体的には、新規買333は、多発性成長障害用の長時間作用型C型ナトリウム利尿ペプチドであり、新規買349は、アルファ-1抗トリプシン欠乏症に関連する肝疾患用の最高クラスの経口治療薬の可能性があり、新規買351は、デュシェンヌ筋ジストロフィー向けの次世代オリゴヌクレオチドであり、これらすべてが最高の新規買基準を満たしました。このような戦略的ポートフォリオ評価に基づいて、特定のプログラムは中止されました。さらに、私たちは業績と運営戦略の実行を開始し、運営結果を改善し、今後も改善されると期待されます。2024年8月に、ROCTAVIAN戦略を発表し、これによりROCTAVIANが長期的な収益性に貢献することが期待されます。リスクファクター「私たちの成功は成長の管理能力に依存する」を参照してください。記載されている「Part II、Item 1A」リスクファクター 「1.01」 Part II、Item 1A これらはForm 10-QのパートI-アイテム2．財務状況と業績の管理者の議論と分析の一部です。 当社は、2024年第3四半期から、非GAAP指標のプレゼンテーションを更新しました。この更新されたプレゼンテーションの結果、当社は、調整された営業損失、調整後純損失、調整後希薄化後純損失、および調整後EBITDAの計算で、スタートアップコストを営業損失、純損失、またはEBITDAの調整として除外しなくなりました。EBITDA、調整後EBITDA、調整後純損失、および調整後希薄化後純損失は、非GAAP指標であり、以下で定義されています。
2024年1月1日、外貨取引による為替差益および損失、および空き設備コストからの財務諸表総合損益計算書 に変更がありました。 詳細は、当社の添付の財務諸表を参照してください。 注1 追加の詳細については、当社の添付の財務諸表を参照してください。
業績
ネット製品収益
ネット製品収入は以下のように構成されました:
3 か月が終了 6 か月間終了 2024 2023 変更 2024 2023 変更 ヴォックスゾーゴー $ 183.9 $ 113.3 $ 70.6 $ 336.7 $ 201.2 $ 135.5 ヴィミジム 178.0 177.4 0.6 370.5 366.6 3.9 ナグラザイム 132.0 90.1 41.9 237.7 213.1 24.6 パリンジク 88.3 74.9 13.4 164.0 137.2 26.8 ブリネウラ 45.3 38.1 7.2 84.4 77.2 7.2 アルデュラザイム 38.6 40.3 (1.7) 73.8 74.7 (0.9) クバン 28.6 50.6 (22.0) 64.5 101.1 (36.6) ロクタヴィアン 7.4 — 7.4 8.3 — 8.3 製品の総純収入 $ 702.1 $ 584.7 $ 117.4 $ 1,339.9 $ 1,171.1 $ 168.8
ネット製品売上高には、商業製品から生じる収益が含まれています。米国では、PALYNZIQおよびALDURAZYMEを除く商業製品は、一般的に専門薬局や病院などの最終ユーザーに販売されており、これらが小売業者として機能しています。PALYNZIQは、米国ではPALYNZIQリスク評価・軽減戦略プログラムの下で特定の認定専門薬局を通じて流通しており、ALDURAZYMEはサノフィによって世界中で販売されています。米国外では、商業製品は権限のある販売業者や政府購入者または病院などの最終ユーザーに直接販売されています。
2024年6月30日終了の3ヶ月間の純製品収入の増加は、2023年6月30日終了の3ヶ月間と比較して、主に以下の点に帰属されました:
• VOXZOGO：新規患者が治療を開始し、全セクターでの売上高が増加しました；
• NAGLAZYME：需要のタイミングによる販売量の増加、特に中東、ヨーロッパ、ラテンアメリカの大型政府発注国における
• PALYNZIQ：新規患者が主に米国で治療を開始したことによる販売出来高の増加
これらの増加は、以下によって部分的に相殺されました:
• KUVAN：市場専有権の喪失に伴うジェネリック競争の増加による製品収入の減少。
2024年6月30日までの6ヶ月間の純製品収益の増加は、2023年6月30日までの6ヶ月間と比較して、主に以下の理由によるものでした:
• VOXZOGO：新規患者が治療を開始し、全セクターでの売上高が増加しました；
経営陣による財務状態および業績の分析（継続）
(米ドル百万単位、他の開示内容を除く)
• PALYNZIQ：主に米国で療法を開始する新患者からの高い出来高；および
• NAGLAZYME: 出来高が高くなっています。特に中東やヨーロッパの大規模な政府の注文のタイミングによるものです。
これらの増加分は、以下によって部分的に相殺されました：
• KUVAN：市場専有権の喪失に伴うジェネリック競争の増加による製品収入の減少。
特定の国では、政府は当社の製品の大規模な定期注文を行っています。これらの大規模な政府注文のタイミングは引き続き一貫性がないと予想されます。これは過去において生じ、今後も収益の期間毎の変動が大きい可能性があります。
KUVANに関しては、「リスク要因」に記載されている「ジェネリックメーカーによるKUVANの一般向けバージョンの販売が、当社の収益に有害な影響を与えており、KUVANの収益が予想よりも速く減少する可能性がある」というリスク要因も参照してください。 本四半期報告書の「リスク要因」に掲載されている製品II、項目1Aを参照してください 当社が直面するリスクに関する追加情報については、こちらの四半期報告書のパートII、項目1Aをご覧ください。 一部の市場でのVOXZOGOへの強い需要は、過去数四卖を上回り、2024年上半期の推定VOXZOGO需要を満たすのに課題が予想されています。最近、充填完了能力を増強し、この需要に対応するためのアクションを実施し、成長を管理し患者への影響を最小限に抑える取り組みを続けています。2024年第2四半期に供給制約が緩和された一方、推定需要を満たし、進行中の臨床プログラムをサポートする能力を持つと見込んでいますが、実際の需要が見積もりを上回り続ける場合、供給制約は長期化する可能性があります。製造計画を成功裏に実施すれば、収益への影響は軽微であると予想されます。"リスク要因"をご覧ください。 第II部、項目1A この四半期報告書の"リスク要因"に関する追加情報については、ビジネスおよび業務への影響要因をご覧ください。 終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 変化 2024 2023 変化 usdで表される売上 $ 330.7 $ 275.1 $ 55.6 $ 638.6 $ 572.7 $ 65.9 外国通貨で表される売上 371.4 309.6 61.8 701.3 598.4 102.9 合計正味製品売上高 $ 702.1 $ 584.7 $ 117.4 $ 1,339.9 $ 1,171.1 $ 168.8
終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 変化 2024 2023 変化 為替レートの不利な影響は、usd以外の通貨で表される製品販売に影響します $ (29.9) $ (21.8) $ (8.1) $ (52.6) $ (50.1) $ (2.5)
2024年6月30日までの3か月と6か月の不利な影響は、2023年6月30日までの3か月と6か月と比較して、アルゼンチンペソと日本円の弱体化に主によるものであり、ユーロの強化によって部分的に相殺されました。
経営陣による財務状態および業績の分析（継続）
(米ドル百万単位、他の開示内容を除く)
王室およびその他の収入
ロイヤルティおよびその他の収益には、第三者によって販売された製品の売上高に基づくロイヤルティ、ライセンシーまたはサブライセンシーによって達成された前払いライセンス料およびマイルストーンが含まれます。
終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 変化 2024 2023 変化 ロイヤリティ収入およびその他の収益 $ 9.9 $ 10.6 $ (0.7) $ 20.9 $ 20.6 $ 0.3
2024年6月30日までの3か月と6か月のロイヤリティおよびその他の収入の変化は、2023年6月30日までの3か月と6か月と比較してほぼ横ばいでした。将来も第三者からのロイヤルティを得続けることを期待しています。
販売原価と粗利率
売上原価には、商業製品の製造に関連する原材料、人員、設備、およびその他の費用が含まれます。これらのコストには、製造設備での生産材料、製造コスト、第三者製造コスト、テクノロジー譲受無形資産の償却費、内部および外部の最終形成と包装費用などが含まれます。売上原価には、製品販売に基づく第三者へ支払うロイヤリティ、空きプラントコスト、在庫評価引当金に対する費用も含まれます。
以下の表は、販売原価と粗利率を要約しています:
3 か月が終了 6 か月間終了 2024 2023 変更 2024 2023 変更 総収入 $ 712.0 $ 595.3 $ 116.7 $ 1,360.9 $ 1,191.7 $ 169.2 売上原価 $ 130.5 $ 130.6 $ (0.1) $ 255.6 $ 266.1 $ (10.5) 売上総利益 81.7 % 78.1 % 3.6 % 81.2 % 77.7 % 3.5 %
2024年6月30日までの3か月と6か月における売上原価は、2023年6月30日までの3か月と6か月に比べて減少しました。これは、単位あたりの製造コストが低下したことに加え、販売数量が増加したことから主に生じました。製品の売り上げ数量が大きく、それに伴い粗利率が向上したため、現在の3か月と6か月の期間で、VOXZOGOの販売数量が増加しました。
当社の製品ミックスが変化し、高い利益率の商用製品の販売数量が増加することで、粗利率が控えめに増加することを期待しています。
研究開発
研究開発費は、製品候補の研究開発に関連するコストと、商業製品に関連する市場後調査コミットメントに含まれます。研究開発費には、主に臨床前および臨床研究、臨床製品の製造に関連する人員費や原材料費、品質管理および保証、その他の研究開発活動、研究開発施設および規制コストが含まれています。
経営陣による財務状態および業績の分析（継続）
(米ドル百万単位、他の開示内容を除く)
全セクターの研究開発活動および関連経費を次の3つのカテゴリに分類しています：(i) 研究と早期パイプライン、(ii) 後期段階の臨床プログラム、および(iii) 販売製品
カテゴリー 説明 研究と初期パイプライン
早期研究のサポートを主にする活動に起因するR＆D費用、臨床第2相試験の完了までの活動、薬物探索、毒性学、薬物動態学、薬物代謝及びプロセス開発を含む
後期臨床プログラム 米国または欧州連合主ににおいて新製品または既存製品の新しい適応症の登録に結びつくことを意図した第3相臨床プログラムに関連するまたはそのために発生したR＆D費用
販売されている製品 米国または欧州連合主にで販売許可を得た販売製品のサポートに起因するR＆D費用。製品安全性に関する情報を収集するために設計された臨床試験（いくつかは規制当局により必要とされる可能性がある）および規制承認を受けた後の製品特性を受け取る臨床試験、新たな市場での製品の規制承認を取得するコスト（米国またはEUでの承認後に発生するコスト）を含む
レジスタンス支出は、特定期間中に実行されると予想されるレジスタンス活動を特定し、科学的データ、成功開発の確率、市場潜在性、利用可能な人的および財源、およびその他の類似の考慮に基づいて努力を優先させることで管理します。製品ラインと製品候補の開発状況を継続的に見直し、必要に応じて、将来のビジネス成長を最良にサポートすると信じる研究開発ポートフォリオの間でリソースを再配分します。
研究開発は以下のように構成されていました:
終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 変化 2024 2023 変化 研究と初期パイプライン $ 106.1 $ 90.3 $ 15.8 $ 226.5 $ 176.5 $ 50.0 後期臨床プログラム 7.7 — 7.7 7.7 30.7 (23.0) 販売製品 70.0 87.1 (17.1) 154.6 142.0 12.6 総合研究開発
$ 183.8 $ 177.4 $ 6.4 $ 388.8 $ 349.2 $ 39.6
2024年6月30日までの3ヶ月間における研究開発費の増加は、2023年6月30日までの3ヶ月間と比較して、主に以下の理由によるものでした:
• 研究と初期段階：VOXZOGOの新しい適応症である特発性短身症（ISS）および複数の遺伝的短身経路疾患（PC）に関連した新規売の前臨床活動による支出の増加、およびBMN 333、BMN 349、BMN 351からなる優先順位付けされたパイプライン；および
• 後期臨床プログラム：ヒポコンドロプラシアの治療に関連する臨床活動に対する支出増加。
これらの増加分は、以下によって部分的に相殺されました：
• マーケティング製品：アコンドロプラシアのROCTAVIANとVOXZOGOにかける支出を減らし、新しいVOXZOGOの適応症と優先するパイプラインにリソースを移行しています。
2024年6月30日までの6か月間の研究開発費の増加は、2023年6月30日までの6か月間と比較して、主に以下の理由によるものでした:
• 研究と初期のパイプライン：ISSとPC向けの新しいVOXZOGO適応に関連する前臨床活動に関する支出が増加しており、当社の優先パイプラインに関連しています。
• マーケテッド製品：2023年第2四半期に食品医薬品局の承認を受けてマーケテッド製品に移動されたROCTAVIANに関連する支出の増加。
これらの増加分は、以下によって部分的に相殺されました：
• 臨床後期プログラム：2023年第2四半期の食品医薬品局の承認後にROCTAVIANが販売製品に移行され、支出が減少しました。これは、新しいVOXZOGOにおける骨畸形症治療適応への支出増により部分的に相殺されました。
経営陣による財務状態および業績の分析（継続）
(米ドル百万単位、他の開示内容を除く)
将来の期間には、新しいVOXZOGOの適応と研究、および早期パイプラインプログラムの支出増加により、研究開発費の増加が期待されています。
販売、一般管理費用
営業及びマーケティング（S＆M）費用は、主に営業グループ、ブランドマーケティング、患者支援グループ、および当社の製品候補に関連する商業化前費用に関連する従業員関連費用から構成されています。一方、一般管理（G＆A）費用は、主に企業のサポートおよびその他の管理業務に関連する費用、従業員関連費用を含む費用に主に由来しています。
SG&A は以下のように構成されていました:
終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 変化 2024 2023 変化 S＆M
$ 122.8 $ 115.6 $ 7.2 $ 242.2 $ 233.3 $ 8.9 一般管理費 (G&A)
140.2 90.5 49.7 246.7 183.8 62.9 SG&Aの合計
$ 263.0 $ 206.1 $ 56.9 $ 488.9 $ 417.1 $ 71.8
S＆mは以下のもので構成されていました:
終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 変化 2024 2023 変化 酵素製品 $ 56.4 $ 53.7 $ 2.7 $ 111.6 $ 112.7 $ (1.1) VOXZOGO 31.7 26.3 5.4 62.4 51.0 11.4 ロクタヴィアン 24.1 23.9 0.2 48.0 47.4 0.6 他 10.6 11.7 (1.1) 20.2 22.2 (2.0) 総合S&M
$ 122.8 $ 115.6 $ 7.2 $ 242.2 $ 233.3 $ 8.9
2024年6月30日までの3か月間のS＆m経費の増加は、2023年6月30日までの3か月間と比較して、主に【VOXZOGO】のアションドロプラシアに対するグローバル展開の継続と、より高いパートナー販売手数料に帰因されました。2024年6月30日までの6か月間のS＆m経費の増加は、2023年6月30日までの6か月間と比較して、主に【VOXZOGO】のアションドロプラシアへのグローバル展開の継続の結果でした。
2024年6月30日終了の3か月および6か月間のG&A経費は、2023年6月30日終了の3か月および6か月間と比較して増加しました。これは、ポートフォリオ戦略見直しに伴う退職給付金と再編に関連するコスト、および2024年第2四半期に発表された組織改革の取り組みに主に起因しています。
今後の期間において、継続的な企業イニシアティブおよび商業製品の市場拡大の結果、SG＆A費用が増加すると予想しています。
経営陣による財務状態および業績の分析（継続）
(米ドル百万単位、他の開示内容を除く)
無形資産の償却と財産の売却益
無形資産の償却および金融資産以外の資産売却益は、次の通りです：
3 か月が終了 6 か月間終了 2024 2023 変更 2024 2023 変更 無形資産の償却 $ 14.3 $ 15.6 $ (1.3) $ 28.6 $ 31.3 $ (2.7) 非金融資産の売却益
$ — $ — $ — $ 10.0 $ — $ 10.0
無形資産の摘早償却 2024年6月30日終了の3か月および6か月に比べて、2023年6月30日終了の3か月および6か月にかけての費用の減少は、2023年第4四半期に無形資産が完全に償却されたためです。
非金融資産の売却益 2024年第1四半期に、以前に売却した無形資産に関連する規制承認のマイルストーンの達成により、$1000万の利益を認識しました。
利息所得
現金同等物及び投資を債務証券・債務証券等の米国政府証券やその他の高格付け信用の債券・債務証券に投資し、デフォルトリスクや市場リスクを制限するためです。
終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 変化 2024 2023 変化 利息収入 $ 19.8 $ 12.6 $ 7.2 $ 39.2 $ 24.6 $ 14.6
2024年6月30日までの3か月および6か月の利子収入は、2023年6月30日までの3か月および6か月に比べて、現金同等物および投資ポートフォリオの残高と収益率が上昇したため、主に増加しました。 当社は、現金同等物および投資全体の収益が上昇する見込みのため、次の12か月間で利子収入が穏やかに増加すると予想しています。
利息費用
当社は主に転換社債に関する利息費用を負担しています。提示された期間の利息費用は以下の通りでした:
終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 変化 2024 2023 変化 利子費用 $ 3.6 $ 3.8 $ (0.2) $ 7.1 $ 7.5 $ (0.4)
2024年6月30日の3か月および6か月の期間における利息費用は、2023年6月30日の3か月および6か月の期間と比較してほぼ横ばいでした。2024年8月1日に満期となった当社の転換社債の債務解消により、今後12か月間で利息費用が減少することを予想しています。詳細については、付属の簡易連結財務諸表をご参照ください。 注釈6 当社の債務に関する追加情報については、添付の簡易連結財務諸表をご参照ください。 その他費用、純額
その他の経費、今期の純額は以下の通りでした:
終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 変化 2024 2023 変化 その他の費用、純額
$ 4.5 $ 3.6 $ 0.9 $ 3.3 $ 17.5 $ (14.2)
経営陣による財務状態および業績の分析（継続）
(米ドル百万単位、他の開示内容を除く)
2024年6月30日までの3か月間のその他の経費、純額は、2023年6月30日までの3か月間と比較して、非流通有価証券の損失に起因したものの一部を相殺した外国通貨取引損失の減少が主な要因でした。2024年6月30日までの6か月間のその他の経費、純額の減少は、非流通有価証券の損失の減少を部分的に相殺した外国通貨取引損失の低下が主な要因でした。
所得税費用
提示された期間の法人税の引当金は、以下の通りでした:
終了した三ヶ月間 6ヶ月間 2024 2023 変化 2024 2023 変化 所得税引当金
$ 25.0 $ 14.8 $ 10.2 $ 41.8 $ 20.7 $ 21.1
2024年6月30日までの3か月および6か月の所得税引当金の増加は、2023年6月30日までの3か月および6か月と比較して主に税引前収益の増加および株式オプションの行使に関連する税制上の利益の低下が主な要因でした。
経済協力開発機構（OECD）の税逃れと利益移転の第2柱の採用による当社の財務諸表には実質的な影響はありませんでした。
財務状況、流動性、および資本リソース
2024年6月30日と2023年12月31日時点の現金、現金同等物および投資額は次の通りでした:
2024年6月30日 2023年12月31日 変化 現金及び現金同等物 $ 972.1 $ 755.1 $ 217.0 新規売投資 252.2 318.7 (66.5) 長期投資 557.1 611.1 (54.0) 現金、現金同等物および投資 $ 1,781.4 $ 1,684.9 $ 96.5
当社は、商業製品の売上から生み出される現金、現金、現金同等物、短期投資に加え、少なくとも次の12か月間の流動性要件を満たすのに十分な現金があると考えています。将来12か月以降の現金要件と義務は、運営活動からのキャッシュフローと有利な資金およびロングタームの投資残高を組み合わせて賄うと信じています。流動性要件を満たすことができない場合、追加の資金調達が必要となる場合、株式、債務または転換可能証券の発行、融資、協力契約、その他の契約を結ぶことがあります。たとえば、2027年に支払期限を迎える転換社債の償還、将来のマイルストーン支払い、および商品化中の製品および製品候補、前臨床研究および臨床試験、そして潜在的なライセンスおよび買収の資金調達に追加資金が必要となる場合があります。資金調達のタイミングと選択肢の組み合わせは、開発プログラムにどれだけ費やすか、補完的技術、製品、企業のライセンス取得や買収などに依存して変わる可能性があります。転換社債の現金償還を行なう場合など、資金調達の代替手段は多くの要因に応じて変更される可能性があります。
現在のマクロ経済環境の条件、インフレーション、金利や外国為替取引の変動、自然災害、地政学的不安定、サプライチェーンの混乱などが私たちの目標達成に影響を与える可能性があることを注視しています。また、経済の変動や弱体化に直面している特定の国々で製品を売っています。過去には、そのような国々のお客様から債権を集めてきましたが、現地経済や通貨の持続的な弱みやさらなる悪化が、これらの国々のお客様が当社の製品を支払うことができなくなる可能性があります。引き続き、
経営陣による財務状態および業績の分析（継続）
(米ドル百万単位、他の開示内容を除く)
これらの条件を監視し、必要に応じてビジネスプロセスを調整し、ビジネスの運営における宏観経済リスクを緩和しようとします。
私たちのキャッシュフローは次の通りにまとめられます:
6月30日に終了した6か月間 2024 2023 変更 営業活動によって提供された（使用された）純現金 $ 165.7 $ (3.9) $ 169.6 投資活動によって提供された（使用された）純現金 $ 76.2 $ (0.5) $ 76.7 財務活動に使用された純現金 $ (30.2) $ (28.8) $ (1.4)
2024年6月30日までの6か月間における営業活動による純現金の増加は、2023年6月30日と比較して、主に改善された営業業績と顧客からの現金受取りのタイミングに起因しており、一部を供給業者への支払いや所得税の支払いのタイミングが相殺されました。
2024年6月30日終了時点の6か月間の投資活動による純現金増加は、2023年6月30日と比較して主に売却前債券・債務証券の購入額が低かったこと、および以前に売却された無形資産の売却に関連する1000万ドルのマイルストーン受領によるものであり、一方で無形資産の購入額が増加したことに一部相殺されました。
2024年6月30日までの6ヶ月間における財務活動での純現金増加額は、2023年6月30日と比較して、主に株式オプションの行使による収益が減少したことに起因していますが、同時に第三者へのマイルストーン支払いの不在によって部分的に相殺されました。
調達
2024年6月30日時点の未割引の総換金可能社債の11億ドルについては、6か月ごとのキャッシュ金利支払いおよび元本額の償還（転換されない場合）により、流動性に影響を及ぼすでしょう。2024年6月30日時点で、当社の負債は2024年満期の0.599％の上位副担保コンバーチブルノートと2027年満期の1.25％の上位副担保コンバーチブルノートから構成されており、これらが転換されない場合、2024年8月と2027年5月の満期に現金で返済する必要があります。2024年6月30日時点で、2024年に満期を迎える当社のコンバーチブルノートの元本残高（2024ノート）は、流動負債として分類されていました。
2024年のノートは2024年8月1日に満期となり、四半期末の後に償還されました。2024年のノートのほとんどすべての保有者に現金で約495百万ドルを合計して支払いました。債務の清算に際しては利益や損失は発生しませんでした。
転換社債に関連する追加情報については、財務諸表およびノート10をご覧ください。 注釈6 当社の四半期連結財務諸表および年次報告書（Form 10-K）に添付された財務諸表およびノート10へ 債務 2023年12月31日終了の年次報告書に添付された連結財務諸表へ 現金の主な用途
購入義務
2024年6月30日現在、約473.0百万ドルの義務があり、そのうち291.1百万ドルが2024年に支払われる見込みです。当社の購買の義務は、ビジネスの通常業務において行う、活性医薬品原料、特定の在庫関連アイテム、第三者のR&Dサービス、製造サービス、および施設の建設サービスを調達するために締結された確約購買契約に関連しています。この金額には、ホスティング料金や、エンタープライズリソースプランニング（ERP）システムの導入コストも含まれており、これらについてはコミットメントをしています。
その他の債務
2024年6月30日現在、私たちは49560万ドルの可能性があり得る支払いを受ける対象であり、この金額のうち、特定の不確実性が満たされた場合、次の12か月で最大1090万ドルを支払う可能性があります。詳細は、財務諸表の付録における当社の潜在的な義務に関する追加の議論を参照してください。 ノート12 付随する連結財務諸表には、当社の潜在的な義務に関する追加の議論が記載されています。 2024年6月30日時点のリースおよび認識されていない税額については、2023年12月31日までの年度報告書の第II部、項目7「財務状況、流動性および資本資源」で議論されたものと実質的に変化していません。
経営陣による財務状態および業績の分析（継続）
(米ドル百万単位、他の開示内容を除く)
これらの連結財務諸表の注記 1 2 財務諸表に付随するコンデンスドされた連結財務諸表では、弊社のコミットメントに関する追加情報をご覧いただけます。
重要な会計上の見積もり
米国の公認会計基準（U.S. GAAP）に従い、米国証券取引委員会（SEC）が定める規則に基づいて、当社の簡略化された連結財務諸表を作成する際、当期純利益に重大な影響を与え、一部の資産、負債、収益、費用及び関連開示額を影響すると考えられる仮定、判断及び見積もりを行っています。継続的な基盤で、私たちは自己の見積もりを評価し、監査委員会と私たちの取締役会との間で重要な会計方針と見積もりについて議論しています。見積もりは、歴史的経験と様々な他の仮定に基づいており、状況に合理的と考えられると信じています。実際の結果は、異なる仮定や状況の下でこれらの見積もりと大きく異なる可能性があります。歴史的に、私たちの重要な会計見積もりに関連した仮定、判断および見積もりが実際の結果と大きく異なったことはありません。
2024年6月30日までの6か月間については、重要な会計見積もりに変更はなく、2023年12月31日までの年次報告書に含まれる「経営陣による財務状況および業績に関する議論」で開示されたものと比較しても、変更はありません。なお、当レポートは2024年2月26日にSECに提出されました。
最近の会計原則
参照： 注1 最近の会計基準に関する説明や、それが業績や財務状況に与える影響に関する私たちの予想については、添付の簡約連結財務諸表をご参照ください。
項目3.市場リスクに関する定量的および定性的開示
2024年6月30日を終えるまでの6か月間、当社の市場リスクは、2023年12月31日を終える年の第2部、項目7Aで議論されたものと実質的に変わっていません。
項目4.制御および手順
(a)管理および手続き
弊社の経営陣、つまり最高経営責任者および最高財務責任者を含む当社の管理監督の下で、この報告書の対象期間の終了時点までの弊社の公開情報の管理および手続きの有効性について、1934年改正証券取引法（以下、「取引所法」という）の規則13a-15(e)および15d-15(e)に定義された通りに評価が実施されました。
評価に基づくと、当社の最高経営責任者と最高財務責任者は2024年6月30日時点で、開示管理および手続きが合理的な保証水準で効果的であると結論付けました。
開示コントロールおよび手続きの設計と評価において、当社の経営陣は、いかなる設計や運用が優れていても、望ましいコントロール目標を達成する合理的な保証しか提供できないことを認識しており、当社の経営陣は、可能なコントロールや手続きのコスト対効果の関係を評価する際に判断を行う必要があります。したがって、当社の開示コントロールおよび手続きは、開示コントロールシステムの目標が達成されることに対して絶対的な保証ではなく、合理的な保証を提供するように設計されています。
2024年第2四半期における財務報告に関する内部統制に対する変更はありませんでした。
私たちの財務報告に関する内部統制には、最も最近に完了した四半期に、取引所法の13a-15(f)および15d-15(f)の規定で定義されている用語として変更はありませんでした。これらの変更は、私たちの財務報告に対する内部統制に実質的な影響を与えたり、実質的に影響を受ける可能性があるものではありません。私たちは内部統制に関するTreadway委員会（COSO）2013年フレームワークに引き続き依存しています。当社は、統合されたサプライチェーンの種類を含むビジネスを管理するために情報システムとテクノロジーを広く活用しています。我々は現在、既存の運用および財務システムを置き換える新しいグローバルエンタープライズリソースプランニング（ERP）システムの実装を進めています。ERPシステムは、財務記録を正確に維持し、統合されたサプライチェーンなどの運用機能をサポートし、ビジネスの運用に関連する経営陣へのタイムリーな情報を提供するために設計されています。我々は2025年までの段階でERPシステムを実装し、その後に投稿実装活動を行います。実施および投稿実行活動が行われる間、一部のプロセスおよび手続きに変更が加えられ、これらの変更が内部統制に対する財務報告に実質的な影響を与えているかどうかを四半期ごとに評価します。
第II部 その他の情報
アイテム1。法的手続き
2023年1月19日と2023年5月30日、当社の一部の役員および取締役がデラウェア州チャンスリー裁判所に提出された2つの株主代表訴訟で被告として名前が挙げられました。苦情は、ROCTAVIANに関連する証券集団訴訟の事実に基づく、信託義務違反の主張などを主張しています。この証券集団訴訟は以前にカリフォルニア州北部地区連邦地裁で解決されました。株主代表の苦情は、未指定の金銭的損害、会社による内部ガバナンス改革、弁護士費用および費用、および裁判所が公正かつ適切と認めるその他の救済を求めています。株主代表訴訟の当事者は、株主代表訴訟を解決することになる、チャンスリー裁判所の最終承認を前提とした和解備忘録に調印しました。チャンスリー裁判所は、2024年7月23日に最終的な承認審問を開催し、和解を承認しませんでした。代わりに、原告にケースを自主的に取り下げるか、却下の請願書を提出するよう指示しました。
2024年4月4日、訴えられた株主代表訴訟が私たちと取締役会に対してデラウェア州チャンスリー裁判所に提起されました。苦情では、Elliott Investment Management L.P.、Elliott Associates, L.P.、Elliott International, L.P.も訴えられた被告として名前が挙げられ、これらは当社との協力協定の当事者です。苦情では、協力協定の特定の条項が無効であるとする判断を求め、2024年4月4日、原告は宣言的判断の請求について迅速な手続きを求めました。さらに、苦情では、協力協定の承認に関連して特定の取締役に対する義務違反の主張も唱えられており、エリオット・パーティーズに対する取締役の推定される義務違反を助長する行為に対する請求も行われました。2024年4月11日、エリオット・パーティーズは協力協定の論争のある条項について免除書に署名しました。その免除に照らして、2024年4月16日、原告は訴えが無意味として提訴を取り下げる示談と命令案を提出し、裁判所に原告の弁護士費用および経費の請求についての権限を保留するようにしました。また、2024年4月16日、裁判所は名義上の原告に対して、全ての請求を決定付けて提訟を却下する命令を保留しました。その後、会社は原告の弁護士費用および経費を全額支払い、原告および弁護士全員による訴えの全ての解決に充てました。2024年8月1日、裁判所は、通知の発行に関する会社の申立書を提出することを条件に、訴訟を終結する命令を出しました。
アイテム1A。 リスク 要因
私達の証券への投資には高度なリスクが伴います。私たちは多くのリスクや不確実性があるダイナミックで急速に変化する業種で運営しています。以下に記載されているリスクや不確実性は私たちが直面する唯一のものではありません。現在は重要とは考えていないが、私たちのビジネスに影響を及ぼす可能性があるその他のリスクや不確実性もあります。以下で議論されているリスクのいずれかが実際に発生した場合、私たちのビジネス、財務状況、業績、またはキャッシュフローに重大な悪影響を与える可能性があります。これにより、当社の証券の価値が低下し、お客様は投資の全額または一部を失う可能性があります。
私たちは2023年12月31日に終了した年次報告書でSECに提出されたリスクファクターに加えて、下記のリスクファクターにアスタリスク（*）を付けました。
事業および運営リスク
サードパーティペイヤーによる当社製品のカバレッジと払い戻しを適切なレベルで獲得および維持できない場合、製品の販売に悪影響を及ぼす可能性があり、当社製品に対して商業的に実行可能な市場が存在しない可能性があります。
私たちの製品を使用する患者の治療コースは高額です。ROCTAVIANを除くすべての製品について、患者が長期間治療を必要とし、一部の製品では患者の一生を通じて治療が必要となると予想しています。ほとんどの患者の家族が自己支払いでこの治療費用を負担する能力がないと予想しています。第三者負担者からの補償や支払いにより、私たちの製品に商業的に有望な市場は成立しないでしょう。さらに、商業的に有望な市場が存在しても、補償の水準が期待を下回る場合、収益と粗利率に悪影響が及ぶでしょう。
政府や民間の医療保険などの第三者支払者は、薬の価格を注意深く検討し、ますます挑戦しています。民間企業からの払い戻し率は、第三者支払者、保険プラン、その他の要因によって異なります。医師の監督下で投与される薬に関連する高い価格がしばしばあるため、当社の製品に対する保護と適切な払い戻しを得ることは特に困難かもしれません。国際市場の払い戻しシステムは、国や地域によって大幅に異なり、払い戻しの承認は国ごとに得る必要があります。
政府当局やその他の第三者支払者は、特定の医薬品の補償範囲や払い戻し金額を制限するなど、医療費の抑制手段をますます洗練されたものにしています。ますます、第三者
支払い側は、医薬品会社にリスト価格からあらかじめ決められた割引を提供することをカバーの条件として要求しており、より競争力のあるクラスで大きな割引を引き出すために制限のあるフォーミュラリーや優先薬剤リストを使用しており、医療製品の価格に異議を唱えています。さらに、米国の第三者支払者の間には、医薬品のカバレッジと返済に関する均一な方針要件が存在しません。そのため、医薬品のカバレッジと返済は支払い側ごとに大きく異なる可能性があります。その結果、カバレッジの決定プロセスはしばしば時間と費用がかかるプロセスであり、各支払い側に対して製品の使用に対する科学的および臨床的なサポートを提供することが必要であり、カバレッジや十分な返済が一貫して適用されること、あるいは最初の段階で得られることが保証されているわけではありません。
私たちが商品化する製品に対するカバレッジと払い戻しが利用可能であるか、または私たちが商品化した製品に対して今後も利用可能であるかを確実にすることはできません。払い戻しが可能な場合でも、そのレベルがどれほどであるかは不明です。規制承認を受けた1つ以上の製品に有利なカバレッジと払い戻し状況が得られたとしても、新しい立法、代替療法の可用性と価格、第三者支払い機関によるカバーと払い戻しの決定、その他の要因に基づいて、将来的にはより不利なカバレッジ政策と払い戻しレートが導入される可能性があります。カバレッジと払い戻しは、私たちがマーケティング承認を取得した製品候補の需要や価格に影響を与える可能性があります。カバレッジや払い戻しが利用できない場合、または払い戻しが限られたレベルでしか利用できない場合、私たちはマーケティング承認を取得した製品候補をうまく商品化することができないか、すでに商品化されている製品の販売を継続することができないかもしれません。
欧州連合（EU）やその他の多くの地域では、製品の価格設定や払い戻しについては国ごとに交渉する必要があり、多くの国では価格設定や払い戻しが承認されるまで製品を商業的に展開することはできません。各国での交渉プロセスの完了タイミングは非常に不確かであり、一部の国では12ヶ月を超える可能性があります。価格が交渉された後でも、国々は時間の経過とともに価格の引き下げやその他の譲歩を頻繁に要求または必要とします。
将来の製品に関して、製品を市場に投入し、実際に料率を交渉する準備ができるまで、補償率がいくらになるかはわかりません。製品に十分な高い補償率を得ることができない場合、それらは商業的に実現可能でないか、将来の収益や粗利率に悪影響を与える可能性があります。
遺伝子治療製品は、他の従来の製品と比較して、製品の価格設定、適用範囲、払い戻し、承認に関してさらに課題がある場合があります。
従来の医薬品に関連するこのリスク要因セクションで設定されたリスクに加えて、ROCTAVIANのような遺伝子治療製品に関連する固有の商業リスクがさらにあります。遺伝子治療の比較的新しさと、一度の投与で長期治療効果を提供できる可能性から、これらの製品の価格設定、カバレッジ、および払戻しに関して不確実性に直面しています。研究開発コストを回収し、一度の治療を利益に基づいて商業化するために、ROCTAVIANの一回の投与のコストは相当なものであり、そのほかの遺伝子治療製品も比較的高い価格を要求される可能性があります。したがって、政府やその他の第三者支払者によるカバレッジと払い戻しが、将来的に商業化するROCTAVIANやその他の遺伝子治療製品を多くの患者が負担できるようにするために重要です。その結果、当社の遺伝子治療製品の売上は、第三者支払者がどの程度費用を負担するかに大きく依存します。カバレッジが提供されたとしても、第三者支払者が承認する払い戻し額が、当社の遺伝子治療製品の開発に対する投資から十分な収益を得ることを許可するほど高くない可能性があります。
ロクタビアンに関しては、特に、製品に関する第三者支払人とのアウトカムに基づく契約を締結し、今後も締結する予定であり、一度の治療に関連して価値を実現しリスクを共有するための契約により、患者が治療に反応しない場合や薬の治療効果が規定の閾値を下回った場合に返金が発生する可能性があるため、潜在的な返金の義務を負う状況にあります。ROCTAVIANのアウトカムに基づく契約に対する返金のための引当金は売上と同じ期間に計上しますが、返金引当金の前提と実際の経験とが異なるか、返金の義務を過小評価していた場合、収益や財務結果が不利に影響を受ける可能性があります。さらに、アウトカムに基づいた契約の施行の新規性と複雑性が高まることにより、価格報告が不正確または遅延してしまうリスクが高まり、罰金や責任を負う可能性があります。
私たちも、遺伝子治療が一般の人々や医療関連の受け入れを得るかどうかについて不確実性に直面しています。将来承認されるROCTAVIANや他の遺伝子治療製品候補の商業的成功は、部分的には、医師、患者、および第三者の支払機関が一般的な遺伝子治療製品、特に当社の製品を医学上必要と認識し、費用対効果が高く、安全であると認めるかに依存します。特に、当社の成功は、医師が既に熟知しており、より多くの臨床データが利用可能な既存の治療のかわりに当社の製品を処方するかにかかっています。さらに、医師や患者は、市場に出回ってから一定期間が経過した後に、当社の遺伝子治療の治療法の受け入れを遅らせる可能性があります。ROCTAVIANのような遺伝子治療製品の投与は、少なくとも数年間先天性の遺伝子欠陥を修正することが意図されていますが、治療効果が持続しない可能性があり、望ましいタンパク質やリボ核酸の産生が予想より速く減少するか、早期に完全に停止するリスクがあります。治療効果が著しく減少したり、完全に停止した場合、再投与が可能か、有効であるかは不確実です。さらに、遺伝子治療の治療は不可逆的であるため、副作用を管理する際に課題が生じる可能性があります、特に潜在的な原因による副作用で引き起こされた副作用については。
望ましいタンパク質の過剰産生。副作用は投与を中止しても解除または緩和することができず、追加の臨床安全手順を開発する可能性があります。また、新しい遺伝子コピーが患者の体内に永久に存在するように設計されているため、他の正常な生体分子やプロセス、他の健康な遺伝子など、他の正常な生物学的分子やプロセスを妨げるリスクがあります。これらの副作用の性質や程度を学ぶことは、臨床試験が完了した後になるまでわからないかもしれません。否定的な世論やより制限の厳しい政府規制は、当社のビジネスと財務状況に悪影響を及ぼす可能性があり、ROCTAVIANまたは将来の遺伝子治療製品の商業化の成功および需要に遅れをもたらすか、または損なう可能性があります。
*私たちの製品のターゲット患者集団が比較的小さなため、利益を確保し維持するには、相当な市場シェアを獲得し、製品あたりの価格を維持する必要があります。
全製品は比較的小規模な患者集団をターゲットとしています。その結果、患者1人当たりの価格を比較的高く設定する必要があり、開発と製造費用を回収し、利益を上げ、維持するためには高価格である必要があります。特にBRINEURA、NAGLAZYME、VIMIZIMの場合、製品の市場浸透を実現するためには世界市場で展開する必要があります。また、各疾患集団の潜在的な患者数が少ないため、製品の市場浸透を達成するために治療を開始する患者を見つけることが重要ですが、また、これらの患者を治療に長期間の間維持する必要があります。当社製品の治療が想定されるコストのため、製品開発の努力と製造費用を正当化するために十分な市場シェアを維持または獲得できない可能性があります。
製品販売に関して競争に成功しない場合、製品プログラムの開発に関連する費用を回収するための十分な売上を生み出すことができず、また製品の継続的なマーケティングを正当化することができず、収益が悪影響を受ける可能性があります。
競合他社は、私たちの製品よりも効果的であるか、安価な製品を開発、製造、販売する可能性があります。また、彼らは私たちが承認を取得するよりも速く製品のために規制承認を取得するかもしれません（オーファンドラッグ指定の製品を含む、これが承認をブロックするかもしれない7年間の製品を完全に販売するのを阻止する可能性のある他の規制的排他措置を含む）。ROCTAVIANに関しては、ヘモフィリアA治療薬の市場は高度に発展し競争力のあるものです。ROCTAVIANを販売するにあたり、私たちはヘモフィリアAコミュニティでの包括的な資源と確立された関係を持つ大手医薬品会社から激しい競争に直面するかもしれません。競争に成功しない場合、収益が不利に影響を受け、製品プログラムの開発に関連する費用を回収するだけの十分な売り上げを生み出すことができず、または製品の継続的なマーケティングを正当化することができないかもしれません。
病気の治療方法の変更が当社の製品の需要を減少させ、収益に悪影響を与える可能性があります。
製品候補が承認されたとしても、医師が当社の製品を含めない治療法を選択した場合、この決定は当社の製品への需要を減少させ、収益に悪影響を与える可能性があります。たとえば、遺伝子治療が遺伝子疾患の治療として広く使われるようになった場合、MPS疾患におけるALDURAZYME、NAGLAZYME、およびVIMIZImなどの酵素補充療法の使用が大幅に減少する可能性があります。治療方法の変更は、他社の製品の導入や新技術や手術法の開発によって引き起こされることがあり、これらは直接競合関係にはないかもしれませんが、医師が疾患を治療する方法を変える効果を持つ可能性があります。
新しい製品や製品候補の開発に失敗したり、買収、合弁事業、ライセンス、その他の協力機会に関して競争に成功しない場合、製品パイプラインの拡大や成長、開発の継続能力が損なわれる可能性があります。
将来の成長と発展は、開発活動から新製品を成功製品化する能力に一部依存しています。バイオ製品の開発は非常に高額で時間を要し、リスクの度合いが非常に高いです。特に遺伝子療法製品などの革新的なバイオ医薬品のような研究開発プログラムの結果は不確実であり、製品化されない場合もあります。
競合他社は、医薬品、バイオテクノロジーの分野で私たちと競争し、企業の買収、合弁事業、ライセンス契約、その他の協力関係を求めています。これまでに、いくつかの過去および現行の製品プログラムが買収によって取得され、いくつかの過去および現行の製品プログラムがALDURAZYME、KUVAN、NAGLAZYMEなど、ライセンス契約や協力関係を通じて開発されています。これらの協力関係には、学術研究機関からの特許技術のライセンス供与、およびその他の関係が含まれています。私たちの将来の成功は、追加の機会を特定し、それらの機会のためにパートナーシップ関係または買収契約を成功裏に締結する能力に部分的に依存します。競合他社が学術研究機関とのパートナーシップ契約またはライセンス契約を成功裏に締結した場合、私たちはそれらの具体的な機会を追求することができなくなります。これらの機会はすべて独特であり、代替手段を見つけることができない場合があります。既に多くの医薬品およびバイオテクノロジー企業が遺伝疾患の分野に進出しています。これらの企業は、私たちも対象としている、または将来対象となるかもしれないいくつかの疾患をターゲットにした多くの薬剤開発プログラムを既に開始し、学術研究機関とのパートナーシップおよびライセンス契約を締結しており、利用可能な機会のプールを減らしています。
私たちと競争する大学や公的・私的な研究機関もあります。これらの機関は主に教育活動や基礎研究の目的を持っていますが、独自のテクノロジーを開発し、製品候補の開発に必要な特許を取得することがあります。利用可能であれば、この独自技術のライセンス獲得を試みます。これらのライセンスは、受諾可能な条件で提供されない場合があります。買収、共同ベンチャー、その他の協力機会に関して競争力を持つことができない場合、新製品を開発し、製品パイプラインを拡大し続ける能力が制限される可能性があります。
ジェネリックメーカーによるKUVANのジェネリック版の販売は、当社の収益に悪影響を及ぼしており、今後も悪影響を及ぼす可能性があり、KUVANの収益の減少が予想以上に速くなることがあります。
世界各国でKUVANのジェネリック製品が利用可能であり、米国とEUでも複数のジェネリック製品が利用可能です。このジェネリック製品の競争はKUVANからの収益に悪影響を及ぼし続けますが、これらの国々におけるKUVANの収益減少率を正確に予測することはできません。また、KUVANに関連する弊社の特許ポートフォリオに対して製造業者が複数の管轄区域で挑戦しており、EU全体で欧州委員会（EC）によって中央集中的に、または各国で複数のKUVANのジェネリック製品が承認されています。これらの特許の挑戦が成功すれば、または製造業者が既存の特許にもかかわらずKUVANのジェネリック製品を提供することを選択すれば、KUVANからの収益は予想よりも速く減少するかもしれません。
目標の開発を達成できないか、達成できない場合、製品候補の商品化が遅れる可能性があり、我々の経営の信憑性が損なわれ、その結果、株価が下落する可能性があります。
計画上、我々は、生物学的、臨床的、規制的なその他製品開発の目標の達成タイミングを推定し、これらをマイルストーンと呼ぶこともあります。これらのマイルストーンには、科学的研究や臨床試験の開始または完了、規制当局への申請書の提出などが含まれる場合があります。時折、我々はこれらのマイルストーンの予想されるタイミングを公表することがあります。これらのすべてのマイルストーンはさまざまな仮定に基づいています。これらのマイルストーンの実際のタイミングは、我々の見積もりと大きく異なる場合があり、またマイルストーンが達成されない場合があります。これは我々の制御を超えた理由によるケースが多いです。例えば、2021年および2022年初頭に、私たちはROCTAVIANの生物製剤ライセンス申請（BLA）を2022年上半期に食品医薬品局（FDA）に再提出する予定であると発表しましたが、FDAから要求された追加情報やデータ分析を含めるために必要な追加時間が必要で、BLAの提出は2022年第3四半期まで行われませんでした。公表した開発マイルストーンを達成しない場合、製品の市場化が遅れるか決して実現しない可能性があり、結果として、我々の管理の信頼性が損なわれ、株価が低下する可能性があります。
過去にライセンス契約を締結し、将来的にもライセンス契約を締結することがありますが、そのようなライセンス契約の利益を実現できない可能性があります。
過去には、第三者とのライセンス契約を締結してきたことがあり、将来もまたそのような契約を締結する可能性があります。特定のライセンスを正当化する財務上または戦略上の利益を得られない場合があり、そのようなライセンス契約の利益を実現できないこともあります。さらに、ライセンス契約には、様々な注意義務、マイルストーン、ロイヤリティ支払いなどの義務が求められます。現在または将来のライセンス契約に違反した場合、ライセンス供与者はこれらのライセンス契約を解除する権利を有する可能性があり、これはビジネス展望、財務状況、および業績に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、当社のライセンス契約の相手方は過去に主張し、将来も主張する可能性があることがあり、ライセンス契約の違反を巡る訴訟や他の紛争が起こることがあり、これが結果として、経営陣の注意をビジネスから逸らし、リソースの消費が必要となるだけでなく、より不利な条件で新たなライセンスの交渉や再承認を求められる可能性もあります。このような状況は、当社のビジネス、財務状況、および業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちに対して脅しを受けたり開始されたりした活動家投資家の行動は、今後、大きな費用が発生したり、経営陣の注意やリソースをそらしたり、事業の戦略的方向についての不確実性を引き起こしたりし、事業や財務状況、業績に不利益を及ぼす可能性があります。
私たちは、過去に、そして将来において、活発な投資家によって開始される活動の対象となることがあります。2023年12月、当社はElliott Investment Management L.P.、Elliott Associates, L.P.、およびElliott International, L.P.（総称してElliottという）と協力協定を締結しました。当社は、Elliottを含むすべての投資家と建設的かつ継続的なコミュニケーションを維持するための努力にもかかわらず、将来、1人以上の投資家と建設的に対話することに成功しないかもしれません。時折活発な投資家によって取られる行動は、当社の戦略的方向と相容れず、取締役会、経営陣、従業員の注意をそらしたり、コストがかかったり時間がかかったり、ビジネスと運営の勢いを乱し、当社の戦略計画の実行能力に影響を与えることがあります。この種の行動は、当社のビジネスや戦略の将来的な方向性に関して認識された不確実性を生み出す可能性があり、競合他社によって悪用され、資格のある人材を引きつけたり維持したりすることがより困難になる可能性があり、投資家、ベンダー、顧客など第三者との関係にも影響を与える可能性があります。このような行動は、当社の普通株式の市場価格と変動にも影響を与える可能性があります。さらに、私たちは、活発な投資家の行動の結果として訴訟を起こす可能性があり、これは取締役会、経営陣、従業員にとってさらなる注意をそらすことになり、当社に著しい追加費用を負担させる可能性があります。
規制上のリスク
製品候補の商業化および販売のための規制承認を得られない、または製品候補の承認が遅れた場合、これらの製品候補の売り上げから収入を生み出すことができず、キャッシュフローの改善の潜在性が減少し、運営資金を調達するための資本が増加します。
製品候補を市場に売り出すためには、規制当局の承認を取得する必要があります。例えば、米国では商業化を意図する各製品候補についてFDAの承認を取得する必要があり、EUでは欧州医薬品庁（EMA）の人用医薬品委員会（CHMP）の意見に基づき、ECから承認を取得する必要があります。FDAおよびECの承認プロセスは通常、長くて費用がかかり、承認が確実であるとは限りません。規制承認を取得するためには、まず、製品候補が標的適応症に対して安全かつ有効であることを、動物実験と臨床試験を通じて示さなければなりません。動物実験と臨床開発は長期で、費用がかかり、確実でないプロセスです。臨床試験の完了には数年かかる場合があり、失敗はどの段階で発生する可能性もあります。必要な時間の長さは、製品候補の種類、複雑さ、革新性、および意図した使用によって大幅に異なります。動物実験や臨床試験の中間結果が最終結果を必ずしも予測するわけではなく、初期臨床試験で受け入れられる結果が後の臨床試験で再現されるとは限りません。したがって、当社の製品候補のいずれについても規制承認を取得するという保証はありません。さらに、一つの製品候補が一つの規制当局によって承認されたとしても、他の当局も同一の製品候補を承認するという保証はありません。同様に、EUにおいては、製品候補の承認に対するCHMPの肯定的な意見があっても、ECがその製品候補を承認するとは限りません。さらに、規制当局は、リクエストされたよりも少ないまたは制限の多い適応症に対して製品候補を承認する可能性があります。さらに、規制当局は、当社の製品候補を成功裏に商業化するために必要または望ましいラベル表示を承認しない場合があります。
米国およびEU以外の規制当局との相互作用は、FDA、EC、EMと比較して少ないです。承認手続きは国によって異なり、追加の臨床試験が必要となる場合もあり、承認を取得するために必要な時間はFDAまたはECの承認を取得するために必要な時間と異なることがあります。その上、ある国で実施された臨床試験が他の国の規制当局によって認められない場合もあります。FDAまたはECによる承認は他の国の規制当局による承認を保証するものではなく、1つまたは複数の米国外規制当局による承認が他の米国外国の規制当局やFDAまたはECによる承認を保証するものではありません。ただし、1つの国での規制承認の失敗または遅延は他の国の規制プロセスに悪影響を及ぼす可能性があります。米国外の規制承認プロセスには、FDAまたはECの承認を取得する際に関連するすべてのリスクが含まれる可能性があります。時間通りに米国外の規制承認を取得できない場合があります。規制承認を申請できない可能性があり、申請しても適切な承認を取得できない場合があります。
その他、独立した第三者の医薬品開発業務受託機関（CRO）にも依存しており、非米国の一部のマーケティング申請を行ってもらっています。私たちはCROに委託する活動を緊密に監視していますが、CROによって私たちのために実行されるサービスの重要な側面は直接的には管理できません。私たちのCROを適切に管理できない場合、CROが他のプロジェクトよりも私たちのプロジェクトに重点を置くことを選択した場合、またはCROとの関係に紛争や混乱がある場合、私たちの申請の提出が遅れる可能性があります。
米国食品医薬品局（FDA)、欧州委員会（EC）、欧州医薬品庁（EMA)は、迅速な開発および加速承認プロセスを促進するためのプログラムを持っていますが、立法上の目標で合意されたタイムラインまたは規制が定めるタイムラインは、大幅な遅延の可能性に晒されます。したがって、我々のいずれかの申請が迅速な開発および加速承認プロセスを促進する指定を受けたとしても、これらの指定が当社の製品候補の審査や承認を、従来の手続きで承認を受ける製品候補と比較して迅速に行うことを保証するものではなく、いずれにせよ、規制当局による当社の製品候補の最終的な承認を保証するものではありません。また、FDA、EC、EMAおよびその他の類似する国際規制当局は、医薬品製品の承認プロセスに対して多大な裁量権を持っています。これらの規制当局は、製品の安全性と有効性の必要水準を証明したとは認めないかもしれず、承認に値すると判断するために、追加のデータを要求する場合があります。当社の製品候補に対して規制当局の承認を取得できない場合、当該製品候補を市場に投入し、販売することができなくなり、これは当社のビジネスおよび財務状況に負の影響を及ぼすことになります。
規制当局と彼らが公布する新しい要件やガイドラインは、規制審査プロセスを延長させる可能性があり、追加またはより大規模な研究を実施するように要求し、開発コストを増加させ、規制ポジションや解説コメントに変更をもたらす可能性があり、承認や製品候補の商業化を遅らせたり防止したり、重大な投稿承認後の研究、制限、または規制をもたらす可能性があります。たとえば、2020年8月18日、FDAは当社の重症血友病A患者向けROCTAVIANのBLAに対して完全応答書（CRL）を発行しました。CRLでは、FDAはROCTAVIANの第3相続行中の臨床試験参加者全員に対する2年間の安全性と有効性データを要求しました。2022年1月、第3相試験から要求された2年間のデータ解析の結果を発表しました。2022年第3四半期にBLAを再提出し、FDAは2023年3月31日の元の処方薬利用者費法（PDUFA）の目標行動日を受け入れました。2023年初頭に、ROCTAVIANのグローバル第3相臨床試験の3年間の解析を提出することでBLAを補足し、FDAは追加データが大幅に増加したため、当社のBLAに主要な修正であると判断し、PDUFAの目標行動日を3か月延長しました。FDAは、2023年6月29日に重症血友病A患者向けのROCTAVIANの承認を行いました。さらに、2023年4月26日、ECは新しい指令と規則の提案を採択しました。
既存の医薬品関連法規を改訂する。提案された形で採択されれば、最近の欧州委員会による既存のEU法を改訂する提案は、EUにおける当社の製品候補のデータおよび市場独占権の減少につながる可能性があります。
その他の製品候補の一部は、注射器やその他のデリバリーシステムなどの医療機器と組み合わせて使用することを意図しています。医療機器と併用することを意図するこれらの製品のうち、アメリカとEUでは「組み合わせ製品」として規制される場合があります。組み合わせ製品は、通常、2つ以上の規制カテゴリーの部品から構成される製品と定義されており（たとえば、医薬品/医療機器、医療機器/生物製剤、医薬品/生物製剤など）、アメリカでは、組み合わせ製品の各部品は、そのタイプの部品についてFDAが確立した要件の対象となり、新しい医薬品、生物製剤、または医療機器であるかに関係なく。組み合わせ製品のプレマーケット審査を容易にするために、FDAは組み合わせ製品全体のプレマーケット審査と規制を担当する主要な管轄機関を指定し、組み合わせ製品の主要作用モードのFDAによる判断に基づいています。製品が組み合わせ製品であるか、別々に規制される2つの製品であるかは、FDAによってケースバイケースで判断されます。EUでは、医療機器と医薬品は別々に規制され、異なる立法文書を介して規制されています。関連する適用要件は、医薬品・医療機器組み合わせ製品の種類によって異なります。たとえば、医薬品を投与するためのデバイスが、それらが単一の使用のみを目的として形成され（反復使用されない）、そのような医薬品と一緒に販売される場合は、その単一の使用製品は医薬品として規制されます。EU医療機器の一般的な安全性および性能の要件は、そのような組み合わせ製品のデバイス部品にも適用されます。その他にも、弊社の製品の一部は、製品と一緒に使用する必要があります。 "in vitro" コンパニオン診断薬が必要な製品もあります。たとえば、ROCTAVIANは、前もって存在するAAV5抗体を検出することを意図したコンパニオン診断テストと一緒に承認されており、これにより遺伝子治療が効果的でなくなる可能性があります。その他の製品候補および製品も、コンパニオン診断薬と一緒に使用する必要がある場合があります。 "in vitro" 医療機器が製品候補の安全かつ効果的な使用に必須であるとFDAが判断した場合、FDAは通常、治療製品を承認する際に同時に、コンパニオン診断薬としての承認またはクリアランスが必要となります。ほとんどのコンパニオン診断薬はプレマーケット承認申請の承認を必要とします。EUでは、コンパニオン診断薬は診断用医療機器と見なされ、該当するGSPRに準拠する必要があります。GSPRに準拠するため、コンパニオン診断薬は通知機関による適合性評価を受ける必要があります。関連する医薬品が中心的な医薬品の認可手続きを通じて認可されたり、認可の過程にある場合、通知機関はCE適合証明書を発行する前に、コンパニオン診断薬が関連する医薬品に対して使用するための適格性についてEMAから科学的意見を求める必要があります。EU法に定められた他の手続きを通じて認可された医薬品については、通知機関はEU加盟国の国立主管当局の意見を求める必要があります。別々に規制されたデバイスと一緒に使用することを意図した製品候補、例えばコンパニオン診断薬など、または当該デバイスと使用される製品に対して求める拡大適応については、デバイスが独自の規制承認、クリアランス、または認証を得られないか、維持できない場合、承認が得られないか、または承認後も製品を売る能力に制約が生じる可能性があります。薬品や生物製品とデバイスの承認を、注入器や投与システムといったように単一の申請の下で求める場合、審査プロセスの複雑さが増すことで承認が遅れる可能性があります。FDAやEUの審査プロセスおよび関連する基準は複雑であり、これも承認プロセスの遅延につながる可能性があります。また、これらのデバイスは関係のない第三者企業によって提供されるため、規制承認の取得および独自の規制順守を維持するために、当該第三者企業の持続的な協力と努力に依存しています。第三者企業が承認プロセスに協力せず、または独自の規制順守を維持しない場合、製品候補の承認が遅れるか阻害される可能性があり、製品の承認後に製品を売る能力が制限される可能性があります。 "in vitro" 診断用医療機器としてEUではコンパニオン診断薬と見なされ、適用可能なGSPRに準拠する必要があります。GSPRに準拠することを示すためには、コンパニオン診断薬は通知機関による適合性評価を受ける必要があります。関連する医薬品が中央的な医薬品の認可手続きを通じて認可されたり、または認可の過程にある場合、通知機関は、CE適合証明書を発行する前に、関連する医薬品に関連して使用するためのコンパニオン診断薬の適格性についてEMAから科学的意見を求める必要があります。EUの規制に定められた他の手続きを通じて認可された、または認可の過程にある医薬品については、通知機関は、EU加盟国の国家主管機関の意見を求める必要があります。当社の製品候補は、コンパニオン診断薬などの別々に規制されたデバイスと使用することを意図し、または当該デバイスと一緒に使用する製品に対して求める拡大適応について、デバイスが独自の規制承認、クリアランス、または認証を取得しないか、または維持しない場合、製品の承認が得られないか、または承認後に製品を売る能力に制限が生じる可能性があります。
さらに、私たちが最近アメリカでROCTAVIANの規制承認を取得し、EUでは条件付き承認を受けた成功にもかかわらず、その他の遺伝子療法製品候補については規制上の課題が発生し、重大な遅延や予期せぬコスト、または解決できないものが引き起こされる可能性があります。多くの企業が現在、臨床試験を通じて遺伝子療法製品候補を推進していますが、FDAとECはこれまでに比較的少数のベクターを基盤とした遺伝子療法製品の承認しか行っていません。その結果、将来の遺伝子療法製品候補のいかなる管轄区域でも規制承認を取得するのにどれくらいの時間がかかるか、またどれくらい費用がかかるかは難しいです。遺伝子および細胞療法製品を規制する要件はまだ変化途上であり、将来も変わり続ける可能性があります。さらに、FDAは一般的に、1年に1つ以上の遺伝子療法に特化したガイダンス文書を公開することで、新しい指針や政策を開発し続けています。これらの指針文書や他の最近の方針声明は、遺伝子療法に対する規制要件が、進歩した開発プログラムを利用するために遺伝子療法製品が必要とする証拠の種類やFDAが進化する分野で立ち向かう際に得た経験などの要因に基づいて今後も進化し続ける可能性が高いことを示しています。私たちの遺伝子療法製品候補を市場に導入するために必要な規制承認を取得することに遅れが生じたり、失敗したり、また予期せぬコストがかかったりすることは、ビジネスと財務状況に対して負の影響を与える可能性があります。
製品および候補製品の開発および規制承認プロセス中、開発プログラムに関する規制要件についてFDA、EC、EMAおよびその他の類似の国際規制当局と議論します。これらの議論の一環として、時折、世界中のさまざまな規制当局から臨床プログラムの設計に関する助言を求めることがありますが、そのような指導に必ずしも従うわけではありません。これにより、不利な規制措置の可能性が高まりますが、常に適切な科学的根拠を提供し承認をサポートします。さらに、時には異なる規制当局から異なる助言または相反する助言が提供されることもあります。
複数の規制当局から受け取る助言を調整しようとする試みは、常に実用的とは限りません。また、臨床試験データの大幅な遅延や不適切な場合には、相反する助言を調整しないことを選択する場合もあります。FDA、EC、EMA、およびその他の類似の国際規制当局の問い合わせやリクエストを効果的かつ効率的に解決し、遵守することができない場合、製品候補の承認が遅れ、その価値が低下する可能性があります。
当社が規制当局から承認を受けた製品、または将来承認を得る可能性がある製品は、FDA、EC、EMAおよびその他の類似する国際規制当局による包括的かつ継続的な規制要件の対象となります。規制要件を遵守しない場合や製品に予期しない問題が発生した場合、罰金の対象となる可能性があり、そのような製品の販売から収益を得ることができなくなるため、キャッシュフローの創出の可能性が減少し、事業運営の資金が増加することになります。
当社の製品は、米国、欧州連合、および特定の他の国々で商業的にマーケティングおよび販売されるための規制承認を受けていますが、ROCTAVIANを除いて、米国での商業的なマーケティング用に規制承認を受け、EUでの商業的なマーケティング用に条件付きの承認を受けています。今後規制承認を取得するか、既に取得した製品に関しては、製造プロセスと実践、承認後の臨床研究、製品のラベリング、広告、宣伝活動などすべての製品について、FDA、EC、EMAおよび/または他の国際および国内規制当局による継続的な要件および審査の対象となります。これらの要件には、安全性およびその他の販売後情報やレポートの提出、登録およびリスト登録要件、製造、品質管理、品質保証および記録および文書の対応する維持と関連する現行の製造に関する適正製造規範（cGMP）要件、輸入および輸出要件、記録管理が含まれています。
製品が対象となる継続的な規制要件の例は、PALYNZIQリスク評価および軽減戦略（REMS）プログラムです。米国では、PALYNZIQはFDAによって要求され、製品の使用中にアナフィラキシーのリスクを軽減するために、REMSプログラムを通じてのみ入手可能です。当社のREMSプログラムの顕著な要件には、次のものが含まれます：
• 処方者はREMSプログラムに登録し、トレーニングを修了することで認定されなければなりません。
• PALYNZIQと一緒に自己注射可能なアドレナリンを処方する必要があります。
• 薬局はREMSプログラムに認定されなければならず、PALYNZIQを受け取る権限を持つ患者にのみ提供しなければなりません。
• 患者はREMSプログラムに登録し、アナフィラキシーのリスクについて認定された処方者から教育を受ける必要があり、PALYNZIQ治療のリスクと利益を理解することを確認するため
• PALYNZIQを服用中は、常に自己注射可能なエピネフリンを持参する必要があります。
医師、薬局、または患者が当社のREMSプログラムに登録せず、正常に完了および遵守しなかった場合、PALYNZIQの販売低下やFDAからの規制措置が発生する可能性があります。当社のREMSプログラムにおける制約および要件、および将来これらの制約と要件への潜在的な変更は、弊社を増加するリスクおよび不確定要因に晒し、いずれかが当社のビジネスに害を及ぼす可能性があります。REMSプログラムの要件は、医薬品の潜在的市場および収益性に実質的な影響を与える可能性があります。当社は、FDAがPALYNZIQ REMSプログラムの変更を要請し、求め、または最終的に要件を追加するかどうか、または当社が正当化されると考えるPALYNZIQ REMSプログラムの変更を許可するかどうかを予測することはできません。FDAによって求められるまたは拒否された任意の変更は、アメリカでPALYNZIQを配布する際により困難または高額にする可能性があり、PALYNZIQの安全性プロファイルを損なう可能性があり、PALYNZIQ患者の連続性を阻害する可能性があり、またはPALYNZIQの販売に悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、EUでは、BRINEURAの販売認可が「例外的な状況」の下で与えられました。結果として、BRINEURAのリスクと利益のバランスは年々見直され、リスクと利益の比率が有利ではなくなった場合、販売認可は取り消される可能性があります。さらに、ROCTAVIANに対する条件付きの販売認可は1年間有効であり、関連するすべての条件が満たされるまで毎年見直され、完全な認可への移行が許可されるまで継続されます。BRINEURAの有利なリスクと利益のバランスを継続的に示さなかったり、ROCTAVIANの条件付き販売認可に関する条件を満たさなかった場合、これらの製品の販売承認が取り消される可能性があります。
さらに、生物製剤を含む処方薬に関する販促通信は、さまざまな法的および規制上の制約の対象となり、製品の承認ラベルおよび概要に記載されている情報と一貫性がなければなりません。特に、製品の承認ラベルに反映されているFDAやECによって承認されていない使用法については、製品が宣伝されるべきではありません。FDAやその他の類似する国際的および国内の規制当局は、医師の独立した医学的判断に基づいて行われた薬物治療を規制することはありませんが、まだ販売許可が下りていない製品の適応外使用に関する企業や営業部隊による販促通信を制限します。FDAおよびその他の国の主要な当局や国際的規制当局は、適応外使用の宣伝を禁止する法律および規則を積極的に施行し、適応外使用の適切な宣伝を行った企業は、重大な民事、刑事、行政上の制裁を受ける可能性があります。したがって、私たちはできません
開発した製品を承認されていない適応症や使用目的のために宣伝することは禁止されています。また、EUでは、処方箋医薬品を一般市民に宣伝することは禁止されており、当社は製品の宣伝を医療従事者に限定しています。EUでは、検察官、業界団体、医療従事者、一般の人々がどんな製品の広告やプロモーションも厳格に監視しています。
さらに、製品候補の原点FDA承認が速道路承認経路を経て認められる場合、全面的な承認のレジスタンスのために臨床的な利益を検証し記載するための投稿マーケティング確認試験を実施する必要があります。不成功な投稿マーケティング研究またはそのような研究を適切に完成させない場合、製品候補のFDAマーケティング承認の取り消しにつながる可能性があります。例えば、VOXZOGOは、年間成長速度の改善に基づいて加速承認されています。この適応症の継続的な承認は、確認研究で臨床的な利益の検証と記載に依存する場合があります。この投稿マーケティング要件を満たすために、現在進行中のオープンラベル延長研究を既存の自然史と比較するつもりです。さらに、FDAやECは製品の影響を監視するために投稿マーケティングテストと監視を要求することがよくあります。FDA、EC、その他の類似の国際規制当局は、製品候補の承認をそのような投稿マーケティング臨床研究の完了にかかわるとしてもよい場合があります。これらの投稿マーケティング研究は、製品が望ましくない副作用を引き起こす可能性があることを示唆するかもしれませんし、患者にリスクをもたらす可能性があります。
製品、製造業者、または製造プロセスに以前知られていなかった問題が承認後に発見され、規制要件に違反すると、次のような措置がとられる可能性があります：
• 関連製品に関する警告を含む安全警報、プレスリリース、その他の通信の発行;
• プロモーション資料の修正や医療従事者への訂正情報;
• 臨床試験を実施する能力に対する制約、進行中または計画された試験に対する完全または部分的な臨床中止を含む;
• 私たちの運営に対する停止や制限、製品製造プロセスを含む;
• 製品のマーケティングに関する規制;
• 製品流通に関する規制;
• 投稿マーケティング臨床試験を行うための要件;
• 無題または警告の手紙またはその他の不利な宣伝;
• 市場からの製品の回収。
• 規制承認が停止または取り消されました；
• 私たちが提出する保留中の申請や承認済み申請の補足に対する拒否または承認の遅延
• 製品の回収。
• 弊社の製品の輸入または輸出を許可しない拒否。
• 製品の押収;
• 罰金、賠償金、収益または売上高の没収
• 禁止令；または
• 民事罰や刑事罰の課せん
そのような規制措置が取られれば、当社の価値と業績に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、FDA、EC、その他の類似の国際規制当局が製品の承認を取り消した場合、当該製品の売上から収益を上げることができず、ポジティブなキャッシュフローを生み出す可能性が減少し、事業資金調達の必要性が増加します。そのため、製造、生産、製品監視、投稿後の研究、品質管理など、全ての規制遵守分野において、時間、費用、労力を大きく投入しています。
製品をマーケットするための規制承認を取得するには、前臨床試験と高額かつ長期間に及ぶ臨床試験が必要であり、その結果は非常に不確かです。同様に、臨床試験からの暫定的な初期または中間データには注意深く慎重に考慮する必要があります。最終データは暫定的な初期または中間データと大きく異なる可能性があります、特により多くの患者データが利用可能になると。
医薬品開発プロセスの一環として、各製品候補について、研究所での先行研究、動物実験、および人間での臨床試験を、自己負担で実施する必要があります。規制当局が要求する先行研究と臨床試験の数は、製品候補、開発中の薬物が対処する疾患や状態、および特定の薬物に適用される規制によって異なります。一般的に、より大規模な患者集団に影響を与える疾患や状態、重症でない疾患や代替戦略によって治療可能な疾患や状態向けの新薬は、追加の先行研究および臨床試験や高い参加者数を必要とすることがあります。当社の初期段階の製品候補に関しては、
臨床試験を開始する前に、さまざまな投与量および製剤を使用して複数の前臨床研究を実施する必要があり、これにより開発スケジュールに遅れが生じる可能性があります。さらに、前臨床研究で好ましい結果を得たとしても、人間での結果は大きく異なる場合があります。前臨床研究を実施した後は、製品候補が意図された適応症で安全かつ有効であり、対象となる患者に使用することを示す必要があり、これによって商業販売のための規制承認を受けることができます。臨床試験は費用がかかり、完了するまでに多くの年数を要するため、その結果は根本的に不確実です。臨床試験プロセス中にいつでも失敗が起こる可能性があります。製品候補の前臨床研究や初期臨床試験の結果が、後の臨床試験の結果を予測するものでない場合があり、中間分析からの好ましいデータも、その試験の最終結果が好ましいことを保証するものではありません。当社は時折、今後も臨床試験からの予備的な初期または中間データを公表することがあります。臨床試験からの予備的な初期または中間データは、その試験の最終結果を示すものではない可能性があり、患者登録が継続されたり、より多くの患者データが利用できるようになるにつれて、1つ以上の臨床結果が実質的に変化するリスクがあります。この点については、そのようなデータが臨床上の恩恵の初期の証拠を示す可能性があるが、患者が引き続き追跡され、より多くの患者データが利用できるようになると、治療効果が患者に持続しなくなったり、時間と共に低下するか、完全に停止する可能性があるリスクがあります。予備的な初期または中間データは、監査および確認手続きの対象となり、そのような予備的な初期または中間データと実際のデータが実質的に異なる可能性がある結果となる可能性があります。その結果、予備的な初期または中間データは最終データが利用可能になるまで慎重に注意して検討すべきです。
製品候補は、臨床前研究や初期臨床試験を進行しても、望ましい安全性や効果を示さないことがあります。また、中間解析に関連した有利なデータがあるにもかかわらず、バイオ製薬業界の多くの企業が進行中の臨床試験で重大な挫折を経験しています。さらに、前述の通り、規制当局の助言に常に従うわけではなく、臨床プログラムの設計に関するすべての要求を遵守するわけでもありません。そのような場合には、規制当局の助言と矛盾する開発プログラムを選択するかもしれず、それによって臨床試験を実施する管轄区域が制限され、また、規制当局の助言に従わない管轄区域での承認取得に悪影響を及ぼす可能性があります。
臨床結果の不利または不十分な結果により、製品候補の規制承認を得ることが阻まれる可能性があります。臨床試験の遅延や中止を引き起こす追加要因には、次のようなものがあります:
• 患者の遅いまたは不十分な登録；
• 臨床現場での募集と必要な施設承認の遅延;
• 予算の制約や、実験の費用が極端に高い場合;
• 効果を示すためにはより長い治療時間が必要です;
• 製品候補の供給が不十分です；
• 治療を受けた患者における医療関連の有害事象や副作用、免疫反応を含む;
• 検証されている製品候補の効果の不足
• 当社の製品候補と同じ適応症を治療する競合療法の入手可能性；
• 追加の臨床試験や事前研究の規制要求;
• 善き臨床慣行（GCP）基準の逸脱；および
• 臨床試験パートナーとの関係での紛争や中断、CRO、臨床検査所、臨床現場、または主要調査者との関係での問題。
政府の価格規制やその他の価格規制の変更により、現在および将来の製品に対して請求できる金額が制限され、収益や運営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。
全セクターで売る製品の場合、カバレッジと払い戻しの制限がますます厳しくなる可能性があると予想されます。医療費の上昇が健康関連業種にコスト削減の圧力を増大させています。特に医薬品メーカーによる薬価は長年にわたり監視の対象となっており、アメリカおよび海外で激しい政治的および公開の議論の対象となっています。政府および民間第三者支払い者は、医療改革とコスト削減を提案しています。アメリカでは、医療費、特に薬物治療費のコストを抑制するための連邦および州の提案がいくつかなされています。特に、アメリカで薬価に対する透明性を高め、価格設定と製造業者の患者プログラムの関係を検討し、薬物の政府プログラムの払い戻し方法を改革することを目的とする最近のアメリカ合衆国議会の調査と提案法案、および施行された法律があります。さらに、議会と行政府はそれぞれ、薬価をコントロールするための新しい立法措置や行政措置の取得を続ける意向を示しています。一部の国際市場では、政府が価格を管理しており、これが薬の利益に影響を与える可能性があります。現在の政府規制および将来の医療に関する立法は、第三者支払い者による医療治療のカバレッジと払い戻しに影響を与え、当社の製品を商業的に不可満または将来の収入や粗利益に不利益をもたらす可能性があります。
国際的な事業も一般的に広範囲な価格および市場規制の対象となっており、追加の医薬品経費節約策が多数提案されています。これには、直接的または間接的に追加の価格統制や価格引き下げ、知的財産ポートフォリオの価値の削減を課す提案が含まれます。これらの経費節約策の一環として、一部の国は我々の製品の年間の販売出来高を制限する収益上限を課しており、これらの上限は特定の国での実際の需要よりも大幅に低い場合があります。収益上限に関するトレンドが続くと、将来の売上高と粗利益が悪影響を受ける可能性があります。たとえば、EUでは、政府は薬剤の価格をその価格設定および払い戻し規則、消費者向けにこれらの製品の多くのコストの一部を賄うナショナルヘルスケアシステムの管理を通じて影響を与えています。EU加盟国は、国立健康保険システムが製品の払い戻しを提供する医薬品の範囲を制限し、人間用医薬品の価格をコントロールする自由があります。一部の管轄区域では、政府が承認した払い戻し価格が合意されるまで、商品はマーケットされないというプラスとマイナスのリストシステムが運用されています。EU加盟国は、医薬品の価格を特定の価格に承認するか、医薬品を市場に出す企業の収益性に対する直接または間接的なコントロール（出来高ベースの取り決め、上限、価格参照メカニズムを含む）のシステムを採用するかを決定することができます。他のEU加盟国では、企業は自社の薬剤の価格を設定できますが、企業の利益を監視し制御します。一般的に、特に処方箋医薬品に対する医療費圧力が非常に強いです。医薬品は、医薬品に価格統制を課している外国からの価格が低い製品から競争を受ける可能性があり、輸入された外国製品とも競合するかもしれません。さらに、第三者支払者によって特定の適応のために医学的に適切で経済的であると見なされる保証はありません。また、補償が可能であっても、適切なレベルの払い戻しが設立されることが保証されているわけではなく、第三者支払者の払戻政策が我々のビジネスに悪影響を及ぼさないことも保証されません。
私たちは、これらやその他の潜在的な将来の法規制の変更によって、当社のビジネスがどの程度影響を受けるかを予測することはできません。ただし、将来の価格コントロールやその他の価格規制の変更、または製品価格や医薬品の価格に関連する否定的な宣伝が、現在および将来の製品について請求できる金額を制限する可能性があります。このような場合、当社の収益および業績に不利な影響を与える可能性があります。
政府の医療改革は、私たちのコストを増加させ、収益および業績に悪影響を与える可能性があります。
私たちの業種は高度に規制されており、法律の変更がビジネス、運営または財務結果に悪影響を与える可能性があります。米国では、医療費を抑制するための立法措置がいくつかなされており、現在も継続しています。米国では、直近数年間にいくつかの議会調査、提案および成立した連邦および州の立法、および薬価の透明性向上、価格設定と製造業者患者プログラムの関係の見直し、メディケアでの医薬品の費用削減、および薬品製品の政府プログラムの払い戻し方法改革などを目的とした行政措置がなされてきました。メディケアおよびその他の政府プログラムからの払い戻しの削減は、民間支払元からの支払いの同様の削減につながる可能性があります。最近、複数の医療改革の取り組みが、2022年8月にインフレ率削減法（IRA）の成立に至り、これにより厚生保健省が特定数の医薬品や生物製剤でCMSがメディケア第b部および第D部で払い戻す年間価格交渉を行えるようになりました。CMSが交渉対象にできるのは、少なくとも7年間（生物製剤の場合は11年間）承認されている高額単一ソース医薬品のみです。IRAにより、HHS長官はこれらの規定を初年度は規制ではなく指針によって実施できるようになっています。HHSはこれらのプログラムが実施されるにつれてガイダンスを発行および更新し続けます。IRAに違反する製造業者は、民事金銭制裁など、さまざまな罰則の対象となる可能性があります。IRAの規定は2023年から段階的に発効する予定ですが、法的挑戦の対象となる可能性があります。そのため、IRAの具体的な実施方法は不明ですが、医薬品業界には大きな影響を及ぼす可能性があります。
2010年にヘルスケアおよび教育再調整法によって改正された2010年の患者保護及びアフィリティ・ケア法（総称してPPACA）は、他の目的の中で、米国内における医療保険の拡大を主に目的とし、雇用主や個人に対する健康保険の義務付けやメディケイドプログラムの拡大を通じて行われる包括的な措置です。この法律のいくつかの条項は私たちに影響を与え、当社の一部の費用を増加させました。施行以来、PPACAの特定の側面に対する行政・司法・立法上の挑戦が幾度か行われてきました。PPACAはこれまで一般的に支持されてきましたが、法律への継続的な挑戦がPPACAおよび当社のビジネスへどのような影響を及ぼすかは不明です。さらに、PPACAの成立以来他の立法変更が採択されています。これらの変更の中にはメディケアおよび他のヘルスケア資金の追加削減をもたらすものもあり、これは当社の顧客およびそれに伴い当社の財務運営に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
アメリカの個々の州も、医薬品の価格設定を制御するために設けられた法律や規制をますます制定し、価格や患者の払い戻しの制約、価格開示と報告要件、割引、特定の製品アクセスおよびマーケティング費用開示と透明性対策などを含む医薬品の価格設定を制御するための規制を導入しています。その他、地域の医療当局や個々の病院は、処方薬およびその他の医療プログラムにどの医薬品とどのサプライヤーが含まれるかを判断するために入札手続きをますます利用しています。
同様に、EU加盟国の多くでは、EUにおける医療費に対する注目が高まる中、立法者やその他の政策立案者がナショナルヘルスケアの費用を抑えるための措置を提案し、実施し続けています。これらの変更の一部は、商業製品や製品候補品に課すことができる価格に制限を設け、あるいはこれらの製品に対する政府および民間第三者の支払者からの払い戻し可能な金額を増やすかもしれません。医薬品会社の課税負担を増加させたり、製品に対するジェネリック競争の導入を促進するかもしれません。さらに、EU加盟国の増加する数や他の米国外の国々は、自国の領土における製品価格を決定するために他の国で設定された医薬品の価格を「参考価格」として使用しています。製品の価格が参考価格の国で大幅に低下した場合、他の国でのその製品の価格に影響を与える可能性があります。そのため、一部の国で製品の価格が大幅に下落する傾向があると、他の国でも同様の下降傾向に寄与する可能性があり、これは収益や業績に対して重大な不利益をもたらすでしょう。さらに、一部のEU加盟国では、特定の医薬品候補製品の費用対効果を現行の利用可能な療法と比較する追加研究の実施を求めています。この健康テクノロジーアセスメント（HTA）プロセスは、現在、個々のEU加盟国の国内法によって規制されており、国内のナショナルヘルスケアシステムにおける特定の医薬品の公衆衛生的影響、治療的影響、経済的および社会的影響を評価する手順です。特定の医薬品に関するHTAの結果は、多くの場合、個々のEU加盟国の権限当局によって付与される医薬品に対する価格設定と払い戻しステータスに影響を与えます。2022年に、欧州委員会はHTA規制を採択し、新しい医薬品の評価においてEU加盟国間の協力を促進することを意図しています。HTA規制は2025年から適用され、EUにおける価格の下方圧力が増加する可能性があります。
米国や海外で今後採択されるIRA、PPACA、およびその他の医療改革措置により、厳格なカバー基準や顧客が製品に対して受け取る報酬に対する追加的な下方圧力が生じる可能性があります。 政府および民間第三者支払機関による支払金額に対する法的な義務付けされた価格統制やその他の制約は、当社のビジネス、業績、財務状況、展望に損害を与える可能性があります。コスト抑制措置の実施やその他の医療改革により、収益を得たり、収益性を達成したり、製品を事業化することが妨げられる可能性があります。
製品の孤児薬排他的販売権を取得または維持できない場合、競合他社が同じ薬を同じ症状の治療に販売する承認を取得し、収益が減少します。
ビジネス戦略の一環として、私たちはFDAおよびEUの希少疾病用医薬品指定の対象となる可能性のあるいくつかの医薬品を開発しており、将来的にも開発するかもしれません。米国において、希少疾病用医薬品法に基づき、FDAは、希少疾病または条件を治療することを意図した製品を希少疾病用医薬品として指定する可能性があります。米国における患者集団が20万人未満であるか、または2万人以上の米国国民の状態であり、かつ該当の薬剤の開発コストが米国での売上から回収される合理的な期待がない場合です。EUにおいては、欧州規則(EC)第141/2000号（孤児規則）に基づき、規則(EC)第847/2000号により実施されたものにより、スポンサーが次のことを立証できる場合、孤児薬指定が可能となります。 (1) 申請時点でEUにおいて10,000人中5人以下である生命を脅かすあるいは慢性的な疾患の診断、予防、治療を意図している薬剤、 (2) EUにおいて生命を脅かす、深刻な障害を与える、または深刻かつ慢性的な状態を診断、予防、治療することを意図しており、孤児地位からの動機付けを受けることなくEUでの医薬品のマーケティングが十分なリターンをもたらす可能性が低い場合。いずれの場合も、申請者は、EUで認可された問題の診断、予防、治療の満足できる方法が存在しないこと、またはそのような方法が存在する場合、その医薬品が該当する状態で影響を受ける人々に著しい利益をもたらすことを示さなければなりません。
米国では、特定の希少疾病に対する指定された孤児薬のFDA承認を初めて取得した企業は、指定された条件のためにその薬の使用に対するマーケティング排他的権利を7年間受けます。孤児薬の排他的なマーケティング権利は、後にFDAが指定の要求が実質的に不十分であると判断した場合や、製造業者が薬の十分な量を確保できない場合に失われる可能性があります。さらに、第二の薬が最初の薬よりも臨床的に優れていると判断された場合、FDAは孤児薬の排他的期間中に別の薬を承認することがあります。EUでは、承認された治療適応に対する10年間の市場独占権（2006年第1901号規則に基づく同意した小児調査計画（PIP）に準拠した孤児薬は12年に延長可能）、この期間中にEMAは他のマーケティング承認申請を受け入れることができず、同じ適応の類似医薬品の既存の承認を延長する申請を受け付けることができません。関連するマーケティング認可（MA）も付与されることはできません。その適応に対して同じ孤児適応の類似医薬品にMAが付与される場合があります。
広範な特許保護がない場合、または当社のいずれかの製品が孤児薬の排他的販売権を確保している製品に対して"臨床的に優れている"と判断された競合製品がある場合、競合他社は同じ薬を同じ状態を治療するために販売する可能性があり、収益が減少する可能性があります。
特定の製品候補についてオーファンドラッグの指定を取得している場合でも、将来の製品候補に対してオーファンドラッグの指定を取得していたとしても、生物製剤を開発する上での不確定性が関連しているため、特定のオーファン適応に対してマーケティング承認を最初に取得することができない可能性があり、その結果、オーファンドラッグの規制独占権を取得できない場合があり、競合他社のオーファンドラッグの独占権期間が満了するまで、一部の製品候補の承認をブロックされる可能性もある。さらに、特定の生物製剤や遺伝子療法に関しては、同じ希少疾病や状態を治療するために設計された製品候補同士の類似性が、その製品候補のオーファンドラッグの規制独占権にどのように影響するかに関して不確実性がある場合がある。生物製剤および遺伝子療法の場合、FDAは製品の主要な分子構造的特徴に基づいて、ある薬剤が同じ薬剤か異なる薬剤かを判断する。遺伝子療法製品の場合、FDAは、一般的に遺伝子療法製品に使用されるトランスジーンやベクターなどの特定の主要な分子構造的特徴を考慮する意向であり、遺伝子療法製品のオーファンドラッグの規制独占権にどのように影響するかに関してさらなる情報を提供していない。さらに、製品に対してオーファンドラッグの独占権を取得したとしても、その独占権が製品を競合他社から保護する効果が十分でない可能性がある。同じ疾患に対して異なる薬剤が承認されることがあり、同じ薬剤が異なる状態に対して承認され、オーファン適応でのオフラベル使用が潜在的に行われる可能性がある。オーファンドラッグの承認およびオーファンドラッグの観制独占権の取得後も、FDAは後発薬がより安全であるか効果的であるか、または患者ケアに重要な貢献を行うかについてFDAが結論した場合には同じ薬剤を同じ疾患に対して後日承認できる。オーファンドラッグの指定は、薬剤の開発時間や規制審査時間を短縮するものではなく、また、規制審査や承認プロセスで薬剤に何らかの優越性を付与するものではない。
バイオシミラーの競合が簡略化された規制経路を通じて承認される可能性があります。
弊社のALDURAZYME、BRINEURA、NAGLAZYME、PALYNZIQ、ROCTAVIANおよびVIMIZIm製品は、米国食品医薬品局（FDA）によって、連邦食品医薬品化粧品法および公衆衛生法（PHS法）の下で生物製剤として規制されています。生物製剤は、米国で販売される前に、FDAによるBLAの提出と免許が必要です。生物製剤の価格競争および革新法（BPCIA）は、2009年に生物学的製剤に対する簡略化されたライセンスの規制経路をPHS法の下に創設しました。FDAがライセンスを取得した生物学的製剤と「バイオシミラー」と「同等性のある」ことが示された生物学的製剤の簡略化されたライセンス取得を規定しています。同様の簡略化されたMAプロセスがEUにおいてバイオシミラー製品にも利用可能です。特に、バイオシミラーのMA申請者は、参照生物学的医薬品と包括的な類似性評価研究を通じて証明する必要があります：a）自社の生物学的医薬品が、全生物学的医薬品に固有の自然変動を無視しても、参照医薬品と非常に類似していること。b）安全性、品質、有効性の観点で、バイオシミラーと参照医薬品の間に臨床的に有意な差異がないことを示す必要があります。
米国では、注文可能性の基準を満たすために、スポンサーは、バイオシミラー製品が与えられた患者において参照製品と同等の臨床結果を期待できること、また、複数回投与される製品については、参照製品とバイオシミラー製品の間を交互に切り替えたり切り替えたりするリスクが、患者を参照製品に維持するリスクよりも大きくないことを証明する必要があります。 BPCIAでは、参照製品のデータ排他権の期間を12年に設定していますが、このようなデータ排他権は、参照製品としての製品に依存するバイオシミラーの免許をブロックするだけであり、参照製品データに依存しようとしない同じ製品の同じまたは異なる適応に対する免許を防ぐことはできません。欧州連合では、新規有効成分を含む医薬品は、その製品のデータを参照するバイオシミラー申請を規制当局が受け入れない間、8年間のデータ排他権の恩恵を受けており、さらに2年間の市場排他権を享受しており、この期間中はバイオシミラー申請を提出し、参照製品のデータを参照することができますが、バイオシミラー製品を市場に出すことはできません。最初の8年間に既存の治療法に比べて有意な臨床上の利益をもたらす新しい治療適応が承認された場合、2年間の期間を3年間に延長できます。米国でBLAsとして承認された製品、または欧州連合でのマーケティング認可申請（MAAs）の結果として承認された製品、および将来的に承認されるかもしれない製品候補は、バイオシミラーのマーケティング申請のための参照製品になる可能性があります。
FDA、EMA、他の類似の規制当局やその他の政府機関に対する資金の変更、その他の政府機関に対する資金の変更、または政府機関の閉鎖が、当該当局や機関が主要リーダーシップやその他の人員を雇用および維持する能力を妨げる可能性があり、または当該当局や機関が通常の業務を遂行することを妨げる可能性があり、当社のビジネスの運営に重要な影響を与える可能性があります。
規制当局や政府機関の資金供給水準の変化は、主要な人材の雇用と定着、およびビジネスをサポートする通常の機能の遂行能力に影響を与える可能性があります。たとえば、FDAやEMAが製品候補についてのINDやMAAを適時に審査および承認する能力は、資源や有資格者の不足によって妨げられるかもしれません。また、研究開発活動を資金提供するその他の規制当局や政府機関の資金供給は、我々のビジネスに依存する政治予算プロセスの対象であり、本質的に流動的で予測不可能です。
政府機関の閉鎖は、規制当局や政府機関が通常通り機能し、私たちの業務をサポートする能力にも影響を与える可能性があります。例えば、1980年以来何度も米国連邦政府が閉鎖されており、2018年12月22日に始まり35日間続いたこともあります。閉鎖中には、特定の規制当局や機関など、
FDAは主要な人員を一時帰休させ、重要な業務を停止しなければなりませんでした。もし長期にわたる政府閉鎖が起これば、FDAの規制申請の適時審査と処理に重大な影響を与える可能性があり、これは私たちのビジネスに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
金融リスクと資金調達リスク
もし運営上の損失が発生したり、予想以上の期間にわたって正のキャッシュフローを維持できない場合、計画されているレベルでの業務を継続することができなくなり、業務を削減せざるを得ないかもしれません。
1997年3月に事業を開始して以来、多大な研究開発と資本投資に従事しており、設立以降のほとんどの年に純損失で運営しており、将来利益を上げたり維持することが保証されるわけではありません。将来の収益性とキャッシュフローは、製品のマーケティングと販売、製品候補の規制承認の受領、製品の製造と販売を成功裏に行うこと、自己または他者と共同での開発プログラムへの支出、将来の事業開発取引の影響、および本リスク要因欄に記載されているその他のリスクに依存しています。将来の損失の程度と収益性の時期、およびプラスのキャッシュフローは非常に不確実です。持続的に利益とプラスのキャッシュフローを維持できない場合、計画した水準での事業を継続することができなくなり、事業を縮小せざるを得なくなるかもしれません。
資金調達が失敗した場合、業績や財務状況が悪化し、製品開発プログラムの一部または全てを遅延させるか中止しなければならない可能性があります。
2024年6月30日現在、現金、現金同等物および投資は総額18億ドルであり、未割引の債務は11億ドルです。未割引の金額には、2024年債務不履行を示す0.599％のシニアサブディビジョンコンバーチブルノート（2024年ノート）と、2027年までに支払わなければならない1.25%のシニアサブディビジョンコンバーチブルノート（2027年ノート）が含まれています。 2024年ノートは2024年8月1日に満期となり、2024年ノートのほとんどすべての保有者が現金で償還されました。2027年ノートは、転換されない場合、2027年5月に満期で現金で償還する必要があります。 2027年ノートの存続期間中に支払われる利息を支払うためだけでなく、転換されない場合に2027年ノートの元本額を返済するためにも現金が必要です。
2027年のノートの償還、将来のマイルストーン支払い、製品および開発中の製品候補の商品化、事前臨床研究および臨床試験、および潜在的なライセンスと買収を含む、今後の運営に資金調達が必要になる可能性があります。財務状況、製品プログラムの状況、財務市場の全体的な状況を含む様々な要因により、追加の資金調達ができない可能性があります。必要な追加の資金調達ができない場合、製品開発プログラムのいくつかまたはすべてを遅延または中止する可能性があり、財務状況と業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは将来も引き続き運用のために相当額の資本を費やすと考えています。 必要な資本額は、以下の要因に依存します：
• 私たちの製品を成功裏にマーケティングし、売る能力;
• 商業製造プロセスの開発に必要な時間と費用（品質システムを含む）、製造能力の構築または取得、当社の事前臨床試験および臨床試験（研究および材料の製造を含む）の進捗と成功
• 事前臨床研究や臨床試験のタイミング、数、規模、および範囲;
• 規制当局が必要とする規制承認を取得するために必要な時間と費用、および規制当局から要求される投稿マーケティング研究の費用；
• 私たちによって実施されている研究プログラムの進捗状況;
• 当社が確立する可能性がある、または既存の協力関係、ライセンス関係その他の商業関係に対する変更、新着発展、または新規の協力関係、ライセンス関係その他の商業関係。
• サノフィがALDURAZYMEの商業化を成功裏に続ける能力；および
• 将来、私たちの転換社債が普通株式に転換されるかどうか。
さらに、賃料、ライセンス料、利子費用、およびその他の契約上の義務など、固定費はかなりのものであり、将来増加する可能性があります。これらの固定費は増加する可能性があるのは、次のような理由です：
• 追加ライセンスと共同協定;
• 製造業の追加契約；および
• 追加の融資施設や取り決め。
私たちは、流動性要件を満たすことができない場合、株式または債券・債務証券、ローン、または協力契約から追加の資金を調達する必要があります。追加の株式および/または株式リンク証券の販売は、株主への追加の希薄化をもたらします。さらに、追加の資金調達が、私たちにとって満足のいく金額または条件で利用できない場合があります。これにより、当社の研究の遅延、削減、または中止が生じ、当社のビジネスに害を及ぼす可能性があります。
当社は大幅な負債を負っており、これがビジネスの柔軟性、資本へのアクセス、および借入コストを減少させる可能性があり、これが業務および財務結果に有害に作用する可能性があります。
2024年6月30日時点で、私たちは11億ドル（割引前）の債務がありました。これには、2024年のノートに対する495百万ドル（割引前）の債務と2027年のノートに対する600百万ドル（割引前）の債務が含まれます。2024年のノートは2024年8月1日に満期を迎え、ほぼ全ての2024年のノート保有者に現金で返済されました。当社の債務は次のとおりです:
• 運転資金、設備投資、買収その他の一般的なビジネス目的のために追加の資金を借り入れる能力を制限する可能性があります。
• 将来の運転資金、資本支出、買収またはその他の一般的なビジネス目的のために現金フローや追加の資金調達の利用力を制限することができます;
• 当社の営業キャッシュフローの相当部分を債務サービスの支払いに要するように要求されます。
• ビジネスや業種の変化に対応するための柔軟性が制限される可能性があります。
• 当社はレバレッジを利用していない競合他社と比較して競争上の不利を被ることとなります。
• 不利な経済および業種条件への影響に対する脆弱性を高めます。
2027年のノートで債務不履行をしますと、2027年のノートは直ちに支払い期日となる可能性があります。
*その上、我々の債務を再融資する能力は、その時点での資本市場と財務状況に依存することになります。
当社の優れた負債の主たる部分は、2027年のノートであり、これらが転換されない場合、2027年5月の満期で現金で返済する必要があります。2027年ノートの満期時に現金で支払われる金額のために追加の第三者金融を調達することができますが、その第三者金融が商業的に合理的な条件で利用可能であるかどうかは確実ではありません。
製造業のリスク
製造業規制を遵守しないと、財務結果や財務状態に悪影響を及ぼす可能性があります。
製品の商業化前に、われわれまたは代理工メーカーが運営する承認された製造施設を特定し、cGMP要件に準拠していることを明示するマーケティング申請を承認する規制当局が必要です。また、私たちの医薬品製造施設は、製品承認前後に、FDAおよび他のEUおよび他の国内外の規制当局によって予定されたおよび予告なしの監査を受け、cGMPおよびその他の規制に準拠していることを監視および確保するための対象となっています。私たちの米国の製造施設は、PALYNZIQ、ROCTAVIAN、ALDURAZYME、BRINEURA、NAGLAZYME、VIMIZIm、VOXZOGOの製造が許可されています。 アイルランド、コークのシャンバリにある製造施設は、VIMIZImおよびBRINEURAの製造、VOXZOGOおよびPALYNZIQの包装業務がライセンスされています。加えて、製品の製造に関与する第三者メーカーの施設も、さまざまな規制当局によって監査および承認されています。日々の業務にはかかわっていませんが、われわれは製品がcGMP規制に準拠して製造されていることを最終的に確保する責任があります。
製品や製品候補の製造プロセスの複雑さのため、連邦、国内、国際規制検査にコスト効果的な方法で合格し続けることができない可能性があります。同様の理由から、当社の製品や製品候補の潜在的なサードパーティーメーカーは、cGMP規制をコスト効果的な方法で遵守できず、連邦、国内、国際規制検査に合格することができない可能性があります。
もし私たちや契約を結ぶ第三者製造業者が製造規制を遵守できない場合、製品候補の承認の遅延、警告書または無題の文書、罰金、予期しないコンプライアンス費用、製品の回収または押収、生産の全面的または一部の中止、差し止めを含む施行措置、および刑事または民事訴追を受ける可能性があります。これらの制裁が実施されると、当社の財務結果および財務状態に悪影響を与える可能性があります。
製品候補のための製造プロセスを開発し維持することができない場合、クリニカルトライアルをサポートすることができなくなる可能性があり、プログラムを中止するかもしれません。また、製品を適正なコストで十分な量生産できない場合、商業需要に対応できない可能性があり、潜在的な売上高を失ったり、利益率が低下したり、プログラムを中止する可能性があります。
製造業の複雑さのため、製品候補や製品の製造に関しては、十分な数量を製造できない可能性があります。受け入れ可能なコストで製品候補の十分な生産ができない場合、開発プログラムの遅延や中止につながる可能性があります。商業ポートフォリオに関しては、商業的に実行可能なプロセスで製品を十分に製造したり、それぞれの商業市場をサポートする規模で製品を製造できない可能性があります。例えば、特定の市場でVOXZOGOの需要が最近の四半期で予測を上回ったため、需要を満たすことに挑戦し、VOXZOGOの在庫レベルが増加するまで追加市場への参入を延期したり、特定のVOXZOGO開発活動を遅延させなければならない可能性があります。そのような在庫制約の結果、潜在的なVOXZOGO収益を失ったり、将来的に失う可能性がありますが、それは決して回収されないかもしれません。また、VOXZOGOの開発プログラムに悪影響を与える可能性があります。
商業的に実現可能な製造プロセスの開発は通常非常に困難であり、しばしば非常に高額であり、長期間を要することがあります。製造プロセス（製造セルラインを含む）、機器、または施設の変更（当社の施設から別の施設または第三者の施設に製造を移動する場合、または第三者の施設から当社の施設に移動する場合を含む）がある場合、製造の修正に対する規制当局の承認を受けるために臨床試験の完了が必要となることがあります。
当社の遺伝子療法製品および製品候補は比較的新しいテクノロジーに基づいており、その他の伝統的な薬物開発プログラムに関連して追加の製造リスクが存在しています。遺伝子療法製品は複雑であり、限られたケースでのみ、主要試験および商業化に十分な規模で製造されています。わずかな医薬品代理工メーカーが遺伝子療法製品に特化しており、その中で適切なプロセスと施設を大規模生産に向けてまだ開発中です。私たちは自社の商業用遺伝子療法製造施設を構築するために相当な資本を投資しましたが、もし遺伝子療法プログラムが失敗した場合、その施設が大きな損失を被る可能性があります。遺伝子療法製造プロセスを開発し、最適化し、運用していく過程で、技術的および科学的な課題、莫大な資本コスト、経験豊富で適格な人材を募集し雇用することに難しさが伴う可能性があります。臨床試験や商業生産キャンペーン中に予期せぬ技術的または運用上の問題が発生する可能性もあります。その結果、製造の遅延が発生し、遺伝子療法の臨床研究を適時もしくは全く完了できない、もしくは遺伝子療法製品を収益性のある基盤で商業化できない、もしくは完全に直面するかもしれません。
また、製造工程の変更後に製造された生物学的製剤と変更の実施前に製造された製品の類似性を証明する必要がある場合があり、さらなる種類の分析および機能テストを通じて、あるいは追加の臨床研究を完了する必要がある場合があります。未証明のプロセスとの製造サービスの契約を締結した場合、契約業者も同様の不確実性、高い基準、規制の管理対象となり、したがって、さらなるプロセス開発が必要とされる場合、困難を経験する可能性があります。
製造業のプロセスが発展している場合でも、さまざまな理由で製造中に問題が生じることがあります。これには人為的ミス、機械の故障、原料やセル銀行の問題、内部情報技術システムの故障、そして予防や予期できないその他の出来事も含まれます。多くのプロセスには生物学システムが含まれるため、化学合成と比較して複雑さが増します。バイオテクノロジー業界の期待に沿って、ある製造ロットは、製品の品質管理リリース受入基準を満たす製品を生産できない場合があると予想しています。これまでに、全製品プログラムの歴史的な不出荷率は当社の期待に含まれており、業界基準に基づいています。不出荷率が大幅に上昇した場合、費用が増加し、売上高が減少し、お客様との関係が損なわれ、原因の調査に時間と費用がかかります。また、原因によっては、他のロットや製品に関しても同様の損失が発生する可能性があります。製品が市場に投入される前に問題が発見されない場合、回収と製品責任の費用も発生する場合があります。
私たちの時間と費用の範囲内で製品を製造するためには、期待される成功率と収率の範囲内で引き続き製品を製造する必要があります。製造工程の複雑さのため、特定の不良ロットの原因を判断することは困難または不可能であり、不良が発生した場合は迅速に適切な対策を講じる必要があります。
現在、私たちは製品の各部分の製造について第三者に依存しています。もし、これらの製造業者が契約義務を果たすことを拒否したり、できなかったりした場合、契約義務外や契約義務以上の需要を満たすことができなくなり、それによりこれらの製品の需要を満たすことができなくなる可能性があり、全ての製品を売り上げることができなくなり、売上高を失う可能性があります。さらに、適切な契約製造の能力が予定どおりまたは最適な時間に利用できるかどうかは確かではありません。
また、当社の製造業プロセスは、使用や生成、製造、保管、取り扱い、廃棄物処理に関する連邦、州、超国家、国内、地方の法令および規制のさまざまな対象となっています。これらの法律および規制に遵守するために、当社は重要な費用を負担しています。
供給の中断は、在庫レベルや製品、製品候補の入手可能性に影響を及ぼし、製品候補の規制承認の遅れを引き起こしたり、収益を減少させることでビジネスに損害を与える可能性があります。
製品や製品候補の製造には、主要な原材料の供給元と限られた製造施設を利用しています。製品や製品候補の供給や製造に中断を引き起こす要因はさまざまであり、次のようなものがあります:
• 代理工メーカーによる生産のタイミング、スケジュール、優先順位、または代理工メーカーによる契約違反;
• 労働者の中断;
• 製造業の原材料に関する変更;
• 出荷のタイミングと配達
• 必要な時に適切なサプライヤーや製造業者を見つけたり入手することに失敗したため；そして
• 原材料のコストと入手可能性に影響を与える条件、インフレを含む。
もし私たちのサプライヤーや製造業者の一部が適時に必要な原材料や製品、または製品候補を供給しなかったり拒否した場合、新たなサプライヤーや製造業者を認定するにはかなりの時間と費用がかかる可能性があります。新たなサプライヤーや製造業者から適切な条件や合理的な価格で、あるいはまったく供給できないかもしれません。
製品供給の中断が発生すると、完成品の流通能力が損なわれ、商業需要に対応して完成品を配布する能力に影響し、財務結果と財務状況に悪影響を与える可能性があります。
製品候補に関しては、臨床試験を実施するために製品の製造が必要であり、商業的に市場に投入して売り出すためには承認を申請するために成功した登録バッチが必要です。臨床材料や登録バッチの入手に遅れが生じると、臨床試験に対して悪影響を及ぼし、製品候補の規制承認の遅延につながる可能性があります。
サノフィとの製造業、マーケティング、販売契約が終了した場合、ALDURAZYMEの商品化を継続することが妨げられる可能性があり、ALDURAZYMEの商品化が遅れたり、減少したりする可能性があります。
製造業、マーケティング、販売契約（以下、MMS契約）は、サノフィとアルドゥラジームに関連する当事者間の特定の理由に基づいて、その他の当事者がMMS契約に重大な違反をした場合、その他の当事者が支配権が変わった場合（MMS契約で定義されている当該用語の意味で）、または破産を宣言し、かつMMS契約に違反している場合など、特定の理由に基づいて終了することができます。現時点ではMMS契約に違反していませんが、将来どちらかの当事者がMMS契約に違反するリスクがあります。当事者はまた、いかなる理由でも1年前までに書面で通知することにより、MMS契約を解除することができます。
もしMMS契約が違反によって終了された場合、違反した当事者はBioMarin/Genzyme LLCへのその利益を適合しない当事者に譲渡し、適合しない当事者は違反した当事者に対してALDURAZYMEへのその権益とBioMarin/Genzyme LLCへのその権益のために指定された買い戻し金額を支払います。もし私たちが違反した当事者である場合、ALDURAZYMEと関連する知的財産権および規制承認権を失うことになります。もしMMS契約が正当な理由なく終了された場合、終了しない当事者は、終了する当事者のALDURAZYMEへの権益とBioMarin/Genzyme LLCへの権益に対して指定された買い戻し金額で1年間行使可能な買い取りオプションを有するでしょう。そのようなオプションが行使されない場合、ALDURAZYMEの全セクターが売却され、BioMarin/Genzyme LLCが解散されることになります。上記の説明による終了時に、終了しない当事者による行使なしに買収オプションが終了した場合、ALDURAZYMEの権利と権利は最高額で売却され、その収益はサノフィと私たちのBioMarin/Genzyme LLCにおける割合的利益に従って分配されます。
MMS契約がどちらかの当事者によって相手方が破産を申告した理由で終了される場合、終了する当事者は相手方を買い取る義務が生じ、ALDURAZYMEのすべての権利を独占的に取得します。MMS契約が当事者によって相手方による支配権の変更を経験したために終了される場合、終了する当事者は相手方である要約者に対し、ALDURAZYMEおよびBioMarin/Genzyme LLCに関する権益を終了することを通知し、終了する当事者が自己の裁量で設定した金額で行います。その後、要約者はこの提示を受け入れるか、同じ条件で終了する当事者のALDURAZYMEおよびBioMarin/Genzyme LLCに対する権益を取得することに同意しなければなりません。相手方を買い取る当事者は、その後ALDURAZYMEの独占的な世界的権利を持つことになります。私たちとSanofiの間の修正および再締結された共同協力契約は、MMS契約の有効期限終了の効力発生日に自動的に終了し、MMS契約から独立して終了することはできません。
サノフィのALDURAZYMEおよびBioMarin/Genzyme LLCへの出資を買い取る義務または選択肢がある場合、ALDURAZYMEの独占的な権利を得るためには、それを行うのに十分な資金を持っていない可能性があり、それを行うための資金調達をすることができないかもしれません。サノフィの出資を買い取ることに失敗した場合、契約違反であるとみなされる可能性があり、ALDURAZYMEや関連する知的財産権および規制承認に対する権利が失われる可能性があります。その結果、ALDURAZYMEの開発と商品化が事実上禁止される可能性があります。これが起こった場合、製品収益が減少するだけでなく、株価も低下する可能性があります。
国際的なオペレーションに関するリスク
*私たちは米国外での多くの業務を行い、売上の相当割合を生み出しており、これにより収益と業績に悪影響を及ぼす可能性のある追加のビジネスリスクに晒されています。
当社製品の売上のかなりの部分は、アメリカ以外の国で生み出されており、将来承認される製品の売上に関しても国際市場が重要であると予想されています。カナダや数多くのヨーロッパ、中東、アジア、ラテンアメリカ諸国にオペレーションを持っています。今後も国際オペレーションを拡大していくと予想しています。国際オペレーションには、次のようなリスクや不確実性が付きものです。
• 国際業務を管理する際に生じる複雑さとコストの増加;
• 多様な規制およびコンプライアンス要件、およびそれらの要件の変更は、製造、販売、売り手品の能力を制限する可能性があります;
• ロシアによるウクライナ侵攻などによる地政学的および経済的不安定
• 米国外の一部の国で知的財産の保護が低下しています。
• 取引保護措置および輸入または輸出のライセンス要件;
• 国際業務のスタッフ配置と管理の難しさ;
• 異なる労働規制やビジネスプラクティス；
• 税法の変更または解説コメントによる潜在的な否定的な結果;
• 国際的な医療関連の補償政策やプログラムの変更
• 為替レートの変動や非米国政府による通貨管理制限、支払サイクルの延長、債権の集金難などの金融リスク
• 外国腐敗行為法（FCPA）の対象となる可能性のあるセールスやディストリビューター、サービスプロバイダーの活動に関連する正確な情報とコントロールの維持に関連する規制リスクおよびコンプライアンスリスク
• 急速に進化するデータ保護、商業および個人情報のプライバシーおよびセキュリティに関連するグローバルな法律と規制。
これらの要因のいずれかは、個別にまたはグループで、当社のビジネスと業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、ロシアのウクライナ侵攻やそれに伴うウクライナのインフラ関連や医療システムへの影響は、ウクライナの患者に治療薬を提供する私たちの能力に大きな影響を与えました。ロシアやベラルーシへの攻撃に対する米国やその他の国の制裁、およびロシアが発表した反制裁措置により、ロシアでの運営が非常に困難になり、当社の製品の売りやロシアおよびベラルーシの顧客からの売掛金の回収に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
自社の国際事業を拡大するにつれて、新たなリスクに直面する可能性があります。例えば、新しい地理的地域での国際的な販売および流通ネットワークの構築に焦点を当てる中で、資格のある現地の販売代理店や取引企業との関係構築を続ける必要があります。これらの関係を築き続けることに成功しない場合、これらの地理的地域での売上拡大が困難になる可能性があります。これらまたはその他の類似したリスクが、当社の収益や収益性に悪影響を与える可能性があります。
当社の国際売上の相当な部分は、特別なアクセスプログラムに基づいて行われており、これらのプログラムの変更は、これらの国々における当社の製品販売と収益に悪影響を及ぼす可能性があります。
我々は、これらのプログラムを設立する前に規制当局の承認を取得する必要がない市場において、新しく立ち上げた製品の初期の国際セールスの重要な部分を、早期アクセス、特別アクセス、または「指定患者セールス」プログラムを通じて行っています。例えば、VOXZOGOの国際セールスの重要な部分は、製品のローンチ以来、このようなプログラムを通じて行われています。プログラムの具体的内容は国によって異なります。一般的に、このようなプログラムを開始するためには特別な承認が必要であり、場合によっては各患者ごとに特別な承認が必要です。通常、承認は
製品を供給する意図のある国の主管当局に申請するか、医療必要性の証拠を添えた訴訟が必要です。
これらのプログラムは一部の国で十分に定義されておらず、要件、資金レベル、医療ニーズの未解決、製品で治療される疾患の分類の変更の影響を受けます。 これらのプログラムに変更が加わると、これらの国で製品を売る能力に不利な影響を与え、販売が遅れる可能性があります。 これらのプログラムが各国の政府から資金提供されない場合、すべての患者の費用を支払うのに不十分な資金がある可能性があります。 さらに、政府は私たちの製品の購入を制限するための非公式な手段を講じ続ける可能性があり、初めは購買者にカバーを拒否し、注文を遅らせ、国内での追加のテストを求め、通関の承認を拒否したり、過度に長い時間をかけて承認を得たりします。 このような行動は、これらの国からの収入を実質的に遅らせるか削減する可能性があります。
特別アクセスプログラムがない場合、特定の管轄区域で製品を商業的に販売し、売り出すためには製品の完全承認または公式な払い戻しを求める必要があります。これは高額で時間のかかるプロセスであり、製品を追加の価格コントロールの対象にするかもしれません。いくつかの国の患者数が非常に少ないため、製品の完全承認や公式な払い戻しを求め、取得、維持することが経済的に非現実的である可能性があります。そのため、そのような国での売り上げは永久に減少または撤廃される可能性があります。これらすべての理由から、現在使用している特別アクセスプログラムが廃止されたり制限されたりした場合、収入が不利に影響を受ける可能性があります。
当社の国際業務は為替リスクを伴い、当期純利益や業績に不利な影響を及ぼす可能性があります。
当社の収益と利益の相当かつ増大している部分、および当社の大幅な国際資産と負債は、外国為替レートの変動の影響を受けています。 ユーロ、ブラジルレアル、ロシアルーブル、コロンビアペソ、アルゼンチンペソなどの複数の外国通貨で事業を行っているため、これらの通貨が米ドル（USD）に対して変動すると、収入と費用に影響が出ます。 USDが他の通貨に対して弱体化した場合、他の変数が一定のままであることを前提とすると、収入は増加し、収益にプラスの影響を与え、総費用は増加し、収益にマイナスの影響を与えます。 逆に、USDが他の通貨に対して強化された場合（2022年に多くの通貨でのケース）、他の変数が一定のままであることを前提とすると、収入は減少し、収益にマイナスの影響を与え、総費用は減少し、収益にプラスの影響を与えます。 さらに、当社の財務諸表はUSDで報告されているため、USDと他の通貨との為替レートの変動は、当社の業績に影響を与えてきましたし、今後も影響を与え続けるでしょう。 したがって、外国為替レートの大幅な変動は当社の業績および財務のガイダンスに影響を与える可能性があります。
当社は、特定の外国為替の変動に対する露出を減らすために為替リスクヘッジを実施しています。ただし、当社のヘッジ戦略が成功しない可能性があり、未ヘッジの外国為替リスクは引き続き市場の変動の影響を受ける可能性があります。これらのリスクは当社のビジネス、財務状況、業績に重大な影響を及ぼし、当社の普通株式の市場価値を低下させる可能性があります。
米国の輸出規制および経済制裁は、当社のビジネス、財務状況、および業績に悪影響を与える可能性があります。さらに、このような規制要件の遵守は、当社のコストを増加させ、製品の売りと顧客からの現金回収能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
弊社の製品は、米国輸出管理法や米国商務省が管理する米国輸出管理規則、および米国財務省外国資産管理官（OFAC）が管理する様々な経済制裁規則を遵守する必要があります。当社製品とソリューションの輸出は、これらの法律と規制に準拠して行われなければなりません。これらの法律や規制、または当該法律の対象となる国、政府、個人、または活動の変更は、当社製品の使用の減少や、既存または潜在的な顧客への当社製品の輸出または販売の能力の阻害をもたらす可能性があり、それによって通期業績、財務状態、戦略的目標に不利な影響を与える可能性があります。たとえば、ロシアとベラルーシに対するウクライナ侵攻への米国および他の管轄区域からの制裁措置は、ロシアでの事業運営を非常に困難にし、ロシアおよびベラルーシの顧客からの製品の売り上げや債権の回収に重大な影響を及ぼす可能性があります。さらに、これらの法律や規制を遵守しない場合、輸出や輸入の権利の喪失や罰金を含む、実質的な民事上または刑事上の制裁を受ける可能性があります。
私たちはイランの病院やクリニックエンドユーザー向けに最終的に使用されるための医薬品を売るためのOFACからの一般ライセンスに依存しています。このOFAC一般ライセンスの使用には、販売される製品に関する厳格な条件、エンドユーザーの制限、支払い要件を遵守する必要があります。一般ライセンスの要件を遵守していると考えていますが、一般ライセンスが取り消されないこと、将来一般ライセンスが更新されること、または一般ライセンスの遵守を維持できることを保証することはできません。OFAC一般ライセンスの違反は、著しい罰金、制裁、民事または刑事罰、競争上または評判上の被害、訴訟または規制措置、および業績、財務状態、戦略目標に不利な影響を及ぼす可能性があります。
さらに、米国の輸出規制および経済制裁により、特定の国での事業運営がより困難で費用がかさむ可能性があります。たとえば、当社の製品の販売を促進し、その販売からの現金回収を効率的な方法で行うために協力する流通業者やファイナンシャルインスティテューションズを見つけることができないか、あるいは非常に困難である可能性があります。
適用される反汚職法を遵守しなかった場合、罰金や刑事罰が課され、ビジネス、財務状況、および業績に重大な影響を与える可能性があります。
私たちは、米国のFCPAなどの米国内外の反汚職および反賄賂法に準拠することが求められており、その他の国々における同様の法律も含まれます。私たちは、汚職の評判があり腐敗行為のリスクが高いと認識される多くの国々で事業を展開しています。また、製品の製造および配布のための規制承認を得るために、腐敗リスクが高いとされる多くの国々の政府監督官と定期的に交流しています。私たちが対象とする反汚職および反賄賂法は、一般的に、米国外の政府関係者やその他の者に対して不正な支払いを行い、公式な決定を影響させるため、またはビジネスやその他の利益を得るために禁止しています。これらの法律は、取引を正確かつ公正に反映する帳簿および記録を作成および保管すること、そして適切な内部会計管理システムを策定および維持することも求めています。私たちのビジネスの一環として、国有企業と取引を行い、それらの従業員や代理人は適用される反汚職法の目的において非米国政府関係者と見なされる可能性があります。
ビジネスに関わる私たち、従業員、第三者代理者がこれらの法律を遵守するように設計された方針や手順を採用していますが、常にこれらの方針や手順が効果的に機能し、または従業員、パートナー、およびその他の第三者による私たちのビジネスに関する行動に基づくこれらまたはその他の法律に対する責任を保護する保証はありません。反汚職法および政府機関および/または公的機関（地元の法律を含む）との取引に関するビジネス行動を統制するその他の法律に違反している場合、私たちは刑事罰、民事罰、およびその他の是正措置の対象となる可能性があり、これが私たちのビジネス、財務状態、業績、キャッシュフロー、展望に損害を与える恐れがあります。私たちに関連するこのような法律または方針の違反の実際のもしくは主張された調査は、私たちのビジネス、財務状態、業績、キャッシュフロー、展望に損害を与える可能性があります。
また、企業が提供する患者支援プログラム、保険料および共同支払い支援プログラム、およびそのような支援を提供する第三者独立慈善団体への寄付に対する監査が強化されています。 また、政府による払い戻し支援の提供、臨床教育プログラム、販売促進プログラムへの監査が強化されています。 もしこれらのいずれかの分野で私たち、第三者代理人、または寄付受領者が法律、規制、または政府のガイダンスに準拠していないと見なされた場合、刑事罰または民事制裁の対象になる可能性があります。 競合他社による同様の違反は、業種の評判に負の影響を与え、ビジネスと製品に対する監査が増加する可能性があります。
私たちは、米国外の政府所有または支援された顧客から信用リスクに直面する可能性があり、これが業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
米国外の様々な国の政府所有または支援された顧客への製品販売は、政府の資金調達および払い戻しの慣行による支払いの大幅な遅延の対象となっています。これにより、当社の売掛金残高が増加し、平均的な売掛金残高の期間が延びる可能性があります。これらの政府の払い戻し慣行に重大な変更が生じた場合、または政府資金が利用できなくなった場合、これらの顧客から当社への支払いが滞る可能性があり、当社の業績に有害な影響が出る恐れがあります。
知的財産リスク
知的財産を保護できない場合、効果的に競争したり市場シェアを維持したりすることができないかもしれません。
適切な場合、私たちは自社のテクノロジーの特定の側面に特許保護を求めます。 いくつかの製品には特許保護が利用できないかもしれません。 自社の特許を保護したり守るために多額の費用や時間を費やす、他者が保有する特許を回避するために設計する、他者が保有する特許やその他の財産権をライセンスするために、多額の手数料を払う可能性がある場合、私たちのビジネスや財務の見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
バイオ製薬製品の特許権の位置は複雑で不確実です。 当社のいくつかの製品や製品候補の特許保護の範囲および程度は特に不確実です。なぜなら、当社のいくつかの製品候補に関する主要な情報が多年にわたり公の場に存在していたためです。 ALDURAZYME、NAGLAZYME、および当社の多くの製品候補の動物および/またはヒト版の構成と遺伝子配列が公開され、公の場にあると考えられています。KUVANの有効成分である6R-BH4の化学構造も公表されています。この情報の公表により、製品や製品候補に関連する特許、特に物質の構成に関する特許、を取得または施行することが阻まれる可能性があります。物質の構成に関する特許は一般的に最も強力な特許保護を提供すると一般的に考えられています。
私たちは製品に関連する特許および特許出願を所有またはライセンス供与しています。ただし、これらの特許および特許出願は、次の理由を含め、様々な理由で知的財産の保護を確保するものではありません。
• 特許申請が未解決の場合、実際に発行されるまで、これらの申請の保護価値を判断することは不可能です。私たちは、特許申請が発行特許につながるかどうかを知らない。
• 特許は有効期間が限られており、期限が切れます。
• 特許の執行には高い費用がかかり、経営陣の多くの時間を吸収してしまう可能性があります。経営陣は製品開発に費やす時間とリソースが少なくなり、営業費用が増加し、製品プログラムが遅れる可能性があります。
• 特許の取得は、実際にはあまり実用的な保護を提供しない場合があります。たとえば、特許を狭い範囲で取得した場合、競合他社が当社の特許を侵害しない製品を設計することが容易になります。
• 2011年に改正された米国の特許法であるリーヒ-スミスアメリカ法は、さらなる不確実性を生み出すかもしれません。重要な変更の中には、「先発明者制度」から「先申請者制度」への移行や、米国特許商標庁において特許が付与された後に競合他社が特許を争うプロシージャーの導入などが含まれます。
現在および以前の従業員、コンサルタント、もしくは契約業者が取引の秘密を競合他社に無意識にもしくは故意に漏洩する可能性があります。特許訴訟と同様に、他人が不法に取得し使用していると主張することは費用がかかり、時間がかかり、膨大なリソースが必要であり、予測不能な結果があります。また、米国外の裁判所は取引秘密を保護することに消極的な場合があります。さらに、競合他社が独自に同等の知識、方法、ノウハウを開発する可能性があり、その場合、当該競合他社に対して取引秘密権を行使することはできないことがあります。
EUでは、従来は機密情報とされていた当社の臨床試験に関連するEMAに提出する資料、研究プロトコル、製造方法および管理に関する情報、中間データ解析などが、今後一般に開示されることとなりました。さらに、当社のMAAに提出される臨床試験データも一般に公開されています。我々は、商業的に機密保持すべき情報を一般の開示から削除することが許可されており、この基準は狭く解釈されており、EU規制当局の解釈と最終判断に従っています。EUの規制により、我々の最近完了および将来の臨床試験およびMAA提出に関連する当社のプロプライエタリ情報の一部がEMAによって一般に公開されることがあります。このような開発情報の一般公開への動きは、当社のビジネスに悪影響を及ぼす可能性があり、たとえば、製品開発のための機密メソッドの開示、イノベーションの知的財産権保護の阻害、他社による知的財産権の侵害防止に莫大なリソースを充てる必要のある状況、臨床試験データの処理や適用されるデータプライバシー規制に準拠するために膨大なリソースを割り当てること、製品候補および製品の精査が厳しくなること、そして競合他社が当社の臨床試験情報やデータを利用して独自の製品の承認を得ることが可能となることも含め、ビジネスに多くの影響をもたらす可能性があります。
競合他者は、さまざまな方法で弊社の特許手続きに干渉する可能性があります。競合他者やその他の第三者は、私たちよりも前に主張された発明物を発明したと主張したり、発明物に関する特許出願を私たちよりも前に行ったと主張する可能性があります。競合他者やその他の第三者は、他方、弊社がその特許を行使できないと主張するかもしれません。競合他者やその他の第三者は、特許審査官や法廷に、その発明がオリジナルでない、新しいものでない、あるいは明白であるという例を示すことで、私たちの特許に異議を唱えるかもしれません。訴訟では、そのような当事者が、様々な理由で、私たちの発行済の特許が無効であると主張する可能性があります。もし裁判所が同意すれば、その特許を行使することはできません。さらに、後続メーカー、ジェネリック医薬品メーカー、バイオシミラー製造業者などは、訴訟や規制手段を使用して、弊社の出願特許や特許出願にもかかわらず、弊社の製品のジェネリック品、バイオシミラー品、その他の後続品を承認する手段を講じる可能性があります。
知的財産権を保護できない場合、第三者が競合製品を開発する可能性があり、それが収益や財務成績全般に悪影響を与える可能性があります。
当社が製品及び製品候補をマーケティングおよび商品化する能力を制限する可能性のある知的財産を競合他社その他の第三者が開発しているかもしれません。
私たちと同様に、競合他社やその他の第三者は、テクノロジーの知的財産保護を常に求めています。ROCTAVIANなどのいくつかの製品や開発プログラムは、長年にわたって第三者によって広範囲に研究開発されてきた治療分野に焦点を当てています。私たちの技術分野における知的財産権の量のため、我々が競合他社やその他の第三者の知的財産権を侵害していないことを確実に言えるわけではありませんし、将来において競合他社やその他の第三者によって付与または創出された知的財産権を侵害しないことを保証できるわけでもありません。たとえば、特許権保持者が弊社の製品が自社の特許を侵害していると信じる場合、特許権保持者は私たちを訴えるかもしれませんが、私たちはその製品に特許保護を受けていたとしても
当社のテクノロジー。他の誰かが私たちが知的財産権を侵害していると主張した場合、次の問題に直面する可能性があります。
• 訴訟を防ぐには、かなりの幹部リソースを要し、非常に高額になることがあります。
• もし裁判所が、当社の製品が競合他社の知的財産権を侵害していると判断した場合、当社は多額の損害賠償金を支払わなければならないかもしれません。
• 特許に関する点では、裁判所は私たちに多額の損害賠償を支払わせるだけでなく、特許権者が特許を私たちにライセンス供与しない限り、製品の製造、販売、販売提供、輸入、使用を禁止することがあります。特許権者は私たちにライセンスを与えることを求められていません。ライセンスが利用可能であっても、商業的に合理的な条件で提供されるとは限りません。たとえば、私たちは多額のロイヤルティーを支払うか、特許および特許出願に対する相互ライセンスを与える必要があるかもしれません。
• 他者の知的財産権を侵害しないよう、製品のリデザインが必要かもしれません。
• 他人の知的財産権を侵害しないように製品を再設計することは、可能でないか、かなりのすべて投信と時間が必要になる可能性があります。
政府機関、病院、大学、その他教育機関が行う研究にもサポートし、協力することがあります。 これらの研究パートナーは、これらの連携から派生したテクノロジーや製品への排他的権利を付与することに消極的かもしれません。 たとえば、連邦資金で生じた発明の特許にのみ適用されるベイ-ドール法の下では、米国商務省が処方薬特許に対して価格を制御する手段として政府に「進軍」権利を認める場合があります。
必要なライセンスや権利を取得できない場合、他の特許を回避しようと試みる際に製品開発の遅延が生じる可能性があり、これらのライセンスや権利を必要とする製品の製造、使用、輸入、販売を禁止される可能性もあります。また、他の団体との共同で開発されたテクノロジーや製品の権利に関して紛争が発生するリスクもあります。そのような紛争を解決し、必要なライセンスや権利を取得できない場合、製品の開発や市場展開が困難になる可能性があります。
当社証券の所有に関連するリスク
*当社の株価はこれまで不安定であり、今後も不安定である可能性がありますので、当社の株式への投資は価値の低下を引き起こすことがあります。
当社の株価は過去に変動している可能性があり、将来も変動する可能性があります。当社の評価額、株価は、現在や過去の利益、資産価値、帳簿価額、その他多くの基準とは、株価の従来の評価基準に基づいた関係を持たない可能性があります。当社の普通株式の市場価格は変動しており、将来的には、次のような要因によって変動する可能性があります：
• 私たちの製品の販売と収益性；
• 製造業、製品候補および製品の供給又は流通;
• 私たちの製品候補の規制プロセスを通過する進展と、規制承認を受けた製品を成功製品化する能力
• 私たちや競合他社による臨床試験の結果、技術革新や新製品の発表；
• 上記のリスク要因セクションに記載されているKUVAN錠剤およびパウダーへの一般的な競争、または将来の競合他社からの潜在的な一般的な競争;
• 米国および非米国の国々において、製品候補、当社製品、または競合他社の製品候補および製品に影響を及ぼす政府の規制措置;
• 特許や独占権に関する開発または紛争;
• 新興成長および医薬品市場セクターの一般的な市況と変動；
• アメリカ国内または国外の経済状況;
• 私たちや医薬品業種に関する否定的な宣伝；
• 医療支払いシステムの構造の変化；
• 私たちまたは業種内の他者が経験したサイバーセキュリティインシデント;
• 米国、EU、その他地域での広範な市場変動;
• 当社の業績に実際または予想される変動があります。これは特定の国の政府からの製品の大規模な定期注文のタイミングによるものです。
• 証券アナリストによる企業の評価や金融見通しの変更;
• 私たちに対して脅威を受ける可能性がある、または開始されるかもしれない活動家投資家による特定の行動；
• 製品、事業、その他の資産の取得;
• 業種、金融アナリスト、または投資家が私たちの公表に対する反応
• 当社、重要な株主、または当社の経営陣や取締役会のメンバーによる当社株式の売却。
さらに、株式市場は最近、多くの企業の株式証券の市場価格に影響を及ぼし続けている株価と出来高の極端な変動を経験しており、これらの変動がその企業の業績とは無関係であったり、比例していなかったりしています。 過去に、株式市場での株価の変動を経験した企業は、証券集団訴訟の対象となってきました。 たとえば、2020年9月、ROCTAVIANに関する規制のアップデートを提供する発表に続く我々の株価の大幅な下落の後、我々および一部の役員は、連邦証券法の違反を提訴した架空の集団訴訟で告訴されました。 さらに、2021年10月、BMN 307に関する規制のアップデートを提供する発表に続く我々の株価の下落後、我々および現職・元役員の一部は、連邦証券法の違反を提訴した架空の集団訴訟で告訴されました。 将来的にもこのような訴訟の標的となる可能性があります。 弊社に対する証券訴訟は、莫大な費用を伴い、弊社の経営陣の時間と注意を他のビジネス上の懸念から逸らす可能性があり、これがビジネスに損害を与える可能性があります。
さらに、私たちの株価は、私たちのビジネスが順調であっても、グローバル金融市場の混乱や経済のバイオテクノロジーセクターのマイナストレンドなど、私たちのコントロールを超える要因によって大きな悪影響を受ける可能性があります。
2027年のノートの転換により、既存株主の所有権利益が希薄化される可能性があります。これには、以前に自身の2027ノートを転換した株主も含まれます。また、普通株式の価格を圧迫する可能性もあります。
2027年のノートの一部またはすべての転換は、既存株主の所有権を希釈する可能性があります。そのような転換により発行される普通株式の公開市場での売却は、当該普通株式の市場価格に不利な影響を与える可能性があります。さらに、2027年のノートの存在が空売りを促進する可能性があります。なぜなら、2027年のノートの転換は空売りポジションを満たすために使用されるか、または2027年のノートが当社の普通株式に換えられることが予想される場合、当社の普通株式の価格を抑制する可能性があります。
*2027年のノートの根本的な変更買い戻し機能は、それ以外で有益な買収を遅らせたり妨げたりする可能性があります。
施行条項によれば、基本変更（2027 Notesを規定する信託契約で定義されている）が発生した場合、2027 Notesの買い戻しを要求する義務が課されます。私たちの買収が実現すると、2027 Notesの該当する所有者は、当該2027 Notesの買い戻しを要求するオプションを引き起こすかもしれません。これにより、株主や2027 Notesの投資家に有益であるはずの私たちの買収が遅延または阻止される可能性があります。
株式会社の規約書およびデラウェア州法における株式買収防衛条項は、株主に有益である可能性のある当社の買収をより困難にする可能性があります。
私たちはデラウェアに法人登記されています。現在有効なデラウェア法および我々の設立文書の一部の特定の株主保護条項により、株主の利益になるにもかかわらず、我々の経営権の変更がより困難になる可能性があります。私たちの対買収防衛条項には、株主総会の招集は会長、主任独立取締役、または取締役会の過半数によってのみ行われ、株主が議決権行使を行うことはできず、取締役会の過半数または議決権株主の任命を行い、または株主総会で行われる事業に関する提案を行う株主は、そのような総会の開催前に指定された期間内に適切な形式で事務局長に提出しなければなりませんという規定も含まれています。さらに、取締役会は優先株を発行し、当該株の条件を決定する権限を、株主のさらなる行動なしに有しています。普通株主の権利は、発行されるかもしれない優先株主の権利に影響を受けます。優先株の発行は、第三者が我々の発行済の過半数の議決権株式を取得するのをより困難にする可能性があります。また、デラウェア法は、15％以上の資本株主との事業統合を禁止しており、株主番号の持続期間が３年以上である場合は、取締役会によってその他の可能性の中で取引が承認されるまで、事業統合を行うことを禁止しています。当社の取締役会はこれらの条項を使用して、我々の経営権と統制の変更を阻止するかもしれません。また、適用可能なデラウェア法により、当社の取締役会は将来的に追加の対買収施策を採用することがあります。
当社の修正された定款により、デラウェア州のチャンスリー裁判所および米国の連邦地区裁判所を、特定の紛争の裁判の独占的なフォーラムとして指定しており、これにより、株主が当社や当社の取締役、役員、従業員との紛争について有利な司法フォーラムを得る能力が制限される可能性があります。
私たちの修正された再編成された規約には、デラウェア州チャンセリー裁判所がデラウェア州法または一般法に基づく以下の種類の訴訟や手続きの唯一かつ排他的なフォーラムであることが定められています:
• 私たちに代わって提起された派生請求または原因
• BioMarinの現在または元の取締役、役員、その他の従業員が私たちまたは株主に対して負っている信託義務違反に関する申立てまたは原因
• デラウェア州総会社法、弊社の再発行された設立証明書、または修正された再発行された社内規則の規定に基づいて発生する、弊社または弊社の現職または元職の取締役、役員、その他の従業員に対するいかなるクレームまたは訴因; 弊社の再発行された設立証明書または修正された再発行された社内規則の解釈、適用、執行、または有効性を判断し適応するクレームまたは訴因;
• デラウェア州一般法の規定によりデラウェア州チャンスリー裁判所に管轄権を付与する主張または訴因。
• 当社または当社の現在のまたは元の取締役、役員、その他の従業員に対して内部事務教義によって規定される訴えや請求
この専用フォーラム規定は、1933年証券法、修正された取引所法、または米国連邦裁判所が専属管轄権を有するその他の請求によって生じた義務または責任を強制する訴訟には適用されません。さらに、当社の修正および改訂済みの社則により、米国連邦地方裁判所は証券法に基づく権利主張を主張する苦情の解決の専用フォーラムとなります。
デラウェア州の裁判所は、そのようなフォーラム選択規定が顔面的に有効であると判定していますが、株主はそれにもかかわらず、排他的フォーラム規定で指定された場所以外での請求を行うことがあります。そのような場合、私たちは、修正された再公開された会社規約の排他的フォーラム規定の有効性と強制力を断固として主張することが期待されます。これには、他の司法管轄区でのそのような訴訟の解決に関連するかなりの追加費用が必要となりますが、他の管轄区の裁判所によってその規定が適用されることが保証されるわけではありません。
これらの専用フォーラム条項は、株主が我々や役員、取締役、その他の従業員との紛争に関して有利だと考える司法フォーラムでの請求権を制限する可能性があり、これにより我々や役員、取締役、その他の従業員に対する訴訟を抑制する可能性があります。裁判所が専用フォーラム条項のいずれかを適用しないか、執行不能と判断すれば、他の管轄地で紛争を解決するためにさらなる重要な追加費用が発生する可能性があり、全セクターに重大な影響を与える可能性があります。我々の修正された会社規約は、我々の株式のいかなる利益も取得した個人または法人は、その規定に通知を受け、それらの規定に同意したものと見なされる旨をさらに規定しています。
一般的なリスクファクター
私たちは主要な人材と資格のある従業員を引き付け、定着させる能力に依存しています。
私たちの将来の成長と成功は、従業員を引き付け、確保、管理、励ます能力に大きく依存するでしょう。労働力の重要な部分または経営幹部のどれかのサービスを失ったり、適格な人材を雇用または確保できなかったりすることは、ビジネス計画の実行能力に悪影響を与え、業績に損害を与える可能性があります。
当社のビジネスの専門性のため、科学、技術、管理の資格を持つ人材を引きつけ、確保する能力に大きく依存しています。特に、高位の幹部役員の1人以上が失われた場合、適切な後継者計画がないか、適切な後継者を迅速に採用できない場合、私たちにとっては損害となる可能性があります。私たちの高位の幹部役員は私たちと雇用契約を結んでいますが、これらの契約は将来も雇用され続けることを保証するものではありません。さらに、多くの場合、これらの契約は高位の幹部役員が解雇された後、当社と競争する能力を制限しません。2023年11月に、当時の社長兼最高経営責任者であるJean-Jacques Bienaiméの退職と、その時点での社長兼最高経営責任者であるAlexander Hardyの任命を発表し、それぞれ2023年12月1日から有効としました。Hardy氏の社長兼最高経営責任者としての継承が成功裏に進まない場合、彼が戦略的計画を効果的に実行するチームを導く能力を含め、当社のビジネスに混乱をもたらし、財務状況や業績に影響を与える可能性があります。さらに、2024年3月に、エグゼクティブバイスプレジデント兼最高商業責任者であるJeffrey Ajerの後任として、Cristin Hubbardが2024年5月20日から有効となります。経営陣の最近の変更は、現在の従業員の定着と士気に関する懸念や運営上のリスクを引き起こす可能性があります。
医薬品分野の有資格者に対する競争は激しいため、採用するための有資格な潜在的従業員のリソースが限られています。最近、アメリカの多くの他の雇用主と同様に、当社でも従業員の離職率が増加しました。その他
人材の激しい競争が続くことで、ビジネスの発展に必要な資格を持った人材を引き続き惹きつけ、確保することができなくなる可能性があり、適切な代替人材を募集することもできなくなるかもしれません。さらに、これを行うことにかかる補償コストが運営結果に悪影響を及ぼさないかどうかを確認できず、自社のニーズに迅速に対応するために十分な人材を採用し、訓練することができないかもしれません。従業員の定着や雇用ニーズを効果的に管理できなければ、効率性、予測の達成能力、従業員の士気、生産性、戦略計画の成功に悪影響を与え、ビジネス、財務状況、運営結果に不利な影響を与える可能性があります。
私たちの成功は、成長を管理する能力にかかっています。
VOXZOGOは、当社のその他製品よりも大きな患者集団に対処しており、現在開発中または将来的にライセンス取得または取得するかもしれない製品候補は、歴史的にターゲットとしてきた患者集団よりも同様に大きな患者集団を対象とする可能性があります。これらの製品候補の開発と、より大きな市場向けの製品のマーケティングを継続するためには、当社の事業を拡大していく必要があります。拡大を効果的に管理するためには、研究開発能力、製造および品質能力、営業およびマーケティング能力、財務および管理システム、およびグローバル運用のための標準プロセスを継続的に開発・改善する必要があります。たとえば、最近の四半期において特定の市場でのVOXZOGOへの強い需要が、予想を上回り、VOXZOGOの需要の見積もりを満たすことに課題が生じましたし、今後も生じる可能性があります。 当社のスタッフ、財務リソース、システム、手順または管理が、当社の運用をサポートするために不十分であり、当社の規制、競争、腐敗リスクへの露出を増やす可能性があり、経営陣が現在または将来の市場機会や顧客、その他の第三者との関係を成功裏に管理することができないかもしれません。
加えて、研究開発の優先順位付け活動、特定プログラムの加速や中止を含む活動が予想される利益を生み出すとは限らず、これらの活動に伴うコストは予想以上になる可能性があります。このような活動は、内部プログラムやイニシアチブ、優秀で意欲的な人材の募集と維持にも悪影響を与える可能性があります。こうした活動から期待される利益を実現できない場合、運営成績や財務状態に重大かつ不利益な影響を及ぼす可能性があります。
新しい税法や規制が制定されるか、既存の税法や規制が私たちやお客様に不利に解釈され、修正され、または適用されると、当社のビジネスおよび財務状態に重大な影響を与える可能性があります。
新しい税法や規制がいつでも制定される可能性があり、既存の税法や規制が解釈、修正、適用され、私たちやお客様にとって不利な方法で影響を与える可能性があり、それが当社の事業と財務状況に不利な影響を及ぼす可能性があります。たとえば、税制改革法や雇用創出法、コロナウイルス支援法、インフレ削減法など、米国の税法に重要な変更をもたらした法律が制定されました。内国歳入庁や他の税務当局からの将来のガイダンスにより、当社やその法律の一部が将来の法律で廃止または修正される可能性があります。税制改革法により、2021年12月31日以降の課税年度について、米国内で発生した研究および実験的支出の一部は5年間で償却されるように米国法典が改正されました。米国で発生した場合は15年間で償却される。米国議会は、資本化と償却の要件を延期、修正、または廃止することを検討してきましたが、そのような変更が行われる保証はありません。要件が延期、廃止、またはその他の方法で修正されない場合、現金課税額が増加する可能性があります。さらに、様々な州が連邦税法に合わせるかどうか、またその程度が不確実です。将来の税法改正は、当社の米国税費用を増加させる可能性があり、当社のビジネスと財務状況に重大な悪影響を与える可能性があります。
また、私たちがビジネスを行う管轄区域の税法の変更が、経済協力開発機構（OECD）が主導するベース浸食および利益移転（BEPS）プロジェクトによるものなど、発生する可能性があります。たとえば、OECDは、米国や稼働している他の国々を含む加盟国連合を代表する組織であり、OECDまたはECが主導するその他のイニシアティブも考慮されます。OECDは「BEPS 2.0」として一般的に言及される提案に取り組んでおり、それが実施される場合、国際税制に重要な変更をもたらす可能性があります。これらの提案は、2つの「柱」に基づいており、第1柱は、年間のグローバル売上高が200億ユーロを超え、収益性が10％を超える多国籍企業の一定の利益の課税権の割り当てに焦点を当てており、第2柱は、過去4年間の少なくとも2年間に75000万ユーロ以上の売上高を持つ一定の多国籍企業に対して、15％の最低実効税率を課すものです。私たちがビジネスを行う一部の国は、2024年1月1日の効力発生日からPillar Twoルールの基本要素を制定しており、または制定中です。OECDは、Pillar Twoの実施に関する過渡措置およびセーフハーバールールに関する管理上のガイダンスを発行しています。私たちは動向をモニタリングし、これら新しいルールが私たちの税率に及ぼす影響を評価しており、これらのセーフハーバールールの適格性を確認しています。異なる国の課税当局が、たとえば、移転価格目的の原則の適用方法や知的財産の評価に関連して、相反する見解を持つことは珍しくありません。税当局が私たちの移転価格を引きつけていないと見なし、それを成功裏に争う場合、移転価格の調整や収益の再割り当てを求められ、これにより修正された移転価格を反映する収益を再割り当てすることがあり、これにより税金負担が増加する可能性があります。さらに、収益が再割り当てられる高い課税管轄区域への課収が行われた場合、重複課税が発生する可能性があります。税当局が収入をより高い課税管轄区域に再割り当てした場合、収入が再割り当てられた国と収入が割り当てられた他の国の両方が同じ収入に課税することがあり、二重課税が発生する可能性があります。
税金や評価金利およびペナルティを課すと、当社の総合税負担が増加し、当社のビジネス、財務状況、業績およびキャッシュフローに不利な影響を及ぼす可能性があります。
もし健康法やプライバシー法、データ保護法に違反していると判断された場合、罰金の支払いを求められたり、規制当局や政府機関から検査を受ける可能性があり、政府保健医療プログラムへの参加停止措置が取られることがあり、それが当社のビジネス、評判、財務状況、業績に不利な影響を与える可能性があります。
私たちは、米国および国際的に、反キックバック法、虚偽請求法、データプライバシーおよびセキュリティ法、コンプライアンスを確保する関連法を含む、さまざまな医療法令の対象となっています。米国では、連邦反キックバック法は、医薬品会社を含む任意の個人または団体が、直接または間接的に、ビジネスの推奨、購入、注文、または処方箋を誘引するため、支払いが行われうる特定の薬剤の購入のために、報酬を知らんと故意に提供し、勧誘し、支払い、または受け取ることを違法としています。連邦反キックバック法および関連規則によれば、一部の取り決めは、連邦反キックバック法に違反しないと見なされますが、それらが法的例外または規制上の安全保障に適合している場合です。ただし、例外および安全保障は狭い範囲で設定されており、処方箋の誘因や購入、推奨を促すことを意図していない報酬を含む行為は、例外や安全保障の対象とならない場合、調査対象となる可能性があります。私たちの実践は、反キックバック責任からの安全保護のすべての基準を常に満足しているわけではありませんが、これらの安全保障に準拠しようとしています。多くの州が、その中には政府だけでなくあらゆる資金提供元からの医療サービスの言及に適用されるものもある、連邦反キックバック法に類似した法律を採用しています。先に開示した通り、VIMIZImとNAGLAZYMEに関連するスポンサー付きテストプログラムについての一定の文書を提出するよう、米国司法省から召喚状を受領しています。召喚状に対し文書を提出し、全面的な協力を行っていますが、このスポンサー付きテストプログラムやその他の事業やプログラムがこのような法律に違反していないという保証はありません。
連邦および州の虚偽請求法、民事虚偽請求法および民事罰金法は、連邦政府に対して支払いのために虚偽の請求を提出するか、または虚偽の主張を行ったり、または行わせたりすることを禁止しています。また、特定のマーケティングプラクティス、オフラベルのプロモーションを含む一部の実践は、虚偽請求法に違反する可能性があります。
1996年の保険の可搬性と説明責任法（HIPAA）によれば、私たちは他のことの中で、民間支払者を含むいかなる医療給付プログラムを詐取するための計画を故意に実行することを禁止されており、医療給付、アイテム、またはサービスの提供や支払いに関連して実質的な事実を故意に偽造、隠蔽、隠蔽するか、または実質的に虚偽、架空、または詐欺的な陳述を行うことを禁止されています。
その他、アメリカ合衆国では、連邦および州の医療法がこれらの法律を強化しています。たとえば、PPACAは、ほかのことに加えて、連邦アンチキックバック法と犯罪医療詐欺法の意図要件を改正しています。個人または法人は、これらの法令についての実際の知識または違反の特定意図を持つ必要はなく、違反行為を犯すためにはもはや必要ありません。さらに、PPACAは、政府が、連邦アンチキックバック法の違反による項目やサービスを含む請求書が、民事虚偽請求法の目的として虚偽または詐欺の請求であると主張できることを規定しています。
ヘルス・インフォメーション・テクノロジー法によって修正されたHIPAAとその実施規則は、特定の種類の個人や団体に義務を課すと同時に、個別に特定可能な健康情報のプライバシー、整合性、可用性、セキュリティ、および変速機に関して、強制的な契約条件も課しています。多くの州法や米国外の法律も健康情報のプライバシーとセキュリティを規制しています。これらはしばしば互いに大きく異なり、HIPAAによって差し押さえられることは滅多にないため、コンプライアンス活動が複雑化します。グローバルデータ保護の状況は急速に変化しており、実装基準や執行慣行は先行き不透明なままでしょう。米国では、州のプライバシー法や規制によって、HIPAAの対象外とされる健康情報や他の機密性の高い個人情報の使用や開示を規制する厳しい要件が課されています。例えば、カリフォルニアでは2020年1月1日に施行されたカリフォルニア消費者プライバシー法（CCPA）があります。CCPAはカリフォルニアの消費者に、個人情報へのアクセスや削除、特定の個人情報の販売からのオプトアウト、および個人情報の使用方法に関する詳細情報の提供など、拡大された権利を与えています。CCPAは違反に対する民事罰、およびデータ漏洩に対する民事権を規定し、データ漏洩事件の訴訟が増加すると予想されています。CCPAは2023年1月1日にカリフォルニアプライバシー権利法（CPRA）が施行され、CCPAが大幅に拡張されました。CPRAの修正に続いて、CCPAは他のことに加えて、データの使用を制限する権利、16歳未満の消費者に関する違反に対する最高罰金の増額、個人の民事権の拡充、新法を実施し執行し、違反に対する行政罰を課すカリフォルニアプライバシー保護機関を設立するなどの内容を含んでいます。
その他の米国の州も最近、消費者データ保護およびプライバシー法を採用しており、今後、さらに他の米国の州も同様の法律を制定する可能性があります。これにより、重複するが異なる州法のパッチワークが生まれ、米国におけるより厳格なプライバシー法への傾向の始まりを示す可能性があり、当社の潜在的な責任を増やし、ビジネスに悪影響を与える可能性があります。
財務状態、および業績。多くのその他の州は提案された包括的なデータプライバシー法を検討しており、全50州がプライバシーまたはサイバーセキュリティに関連する何らかの形式の法律を可決しています。
CCPA、CPRAおよびその他州の同様の法律の様々な側面とその解釈と施行は未確定のままです。これらの法律の潜在的な影響は広範囲であり、データ処理の慣行やポリシーを変更する必要がある可能性があり、準拠するために莫大なコストと費用を負担する必要があります。これらの法律や類似の他の法律、規則、既存の法律や規則の修正や再解釈、プライバシーやデータ保護、データ転送、データローカライズ、情報セキュリティに関連する契約上の義務などに準拠するために、新たな法的要件を満たすためにサービスの変更が必要になるかもしれず、莫大な運用コストを負担し、データ処理の慣行やポリシーを変更し、ビジネスの運用を制限する必要があるかもしれません。これらの法律、規則、その他の義務に遵守しなかった場合、重要な罰金、制裁、規制当局の調査、訴訟、是正措置のための莫大な費用、当社の評判への悪影響、その他の責任につながる場合があります。
欧州の規則2016/679、一般データ保護規則（GDPR）と、そのような規則を補完するEEA加盟国の立法は、EEAにおける個人データ（健康関連情報を含む）の処理に適用され、EEA内の企業または一部の場合、EEA外の企業による個人データの収集、記録、保管、開示、使用、送信に厳格な義務を課しています。これらの法律には、個人データの収集、記録、保管、開示、使用、送信に関するいくつかの要件が含まれます。それには、（i）個人データに関連する個人の明示的同意を取得することが、一部の状況で求められる、（ii）個人に提供される情報、あるいは個人情報がどのように使用されるかについて個人に通知を行うこと、（iii）個人データのセキュリティと機密性を確保すること、（iv）個人データの侵害を規制当局や関係者に通知する義務、（v）詳細な内部プライバシー・ガバナンス（統治）義務、および（vi）個人の権利を尊重する義務が含まれます。例えば、個人データに関する個人の権利（たとえば、データへのアクセス、訂正、削除の権利）への義務。スイスも似た制約を採用しています。
ヨーロッパを含むヨーロッパ、EEA、スイスから個人情報をアメリカや他のほとんどの国に移転することは、一般的にGDPRやその他のヨーロッパのデータ保護法によって制限されます。ただし、アメリカ企業が2023年7月10日に採択されたECの適格性決定に従ってEU-アメリカデータプライバシーフレームワークに参加するか、移転された個人情報を保護するための特定の保護措置を実施している場合を除きます。US企業は、詳細なプライバシー義務を遵守することを約束することで、EU-アメリカデータプライバシーフレームワークに加わることができ、EU-アメリカデータプライバシーフレームワークに属さないUS企業は、特定の保護措置を実施する必要があります。EEAからの個人情報をUS企業が輸入するための主要な保護措置の1つは、ECの標準契約条項（SCCs）でした。ただし、EU司法裁判所（CJEU）は、SCCsがヨーロッパからアメリカや他のほとんどの国への個人情報の転送に法的に使用できるかどうかに疑問を投げかける判決を出しました。前述のCJEUの判決の後、2021年6月4日に新しいセットのSCCsが発表されました。さらに重要なことは、SCCsの使用はもはやGDPRとの自動的なコンプライアンスを保証しないということです。代わりに、企業は引き続き、各転送に対してデータ転送影響アセスメントを実施することが要求され、これによりコンプライアンスの負担が増加します。
GDPRに準拠しない場合の罰金は、年間グローバル売上高の4%または€2000万、いずれか高い金額が適用される可能性があります。GDPRは、私たちが処理する個人データに関する責任と責任を増加させ、コンプライアンスコストも増加させました。私たちの臨床試験に関連するEMAへの提出資料が一般公開されるものとしているEU規制は、GDPRの保護対象となる個人情報を意図せずに開示し、関連する罰金を課されたり、評判が損なわれるリスクを増加させています。
米国や欧州諸国に加えて、当社が事業を展開しているその他の国々も、データプライバシー法を施行している国もしくは将来施行する可能性があります。例えば、GDPRに基づいてモデル化されたブラジルの一般データ保護法（LGPD）は、2020年に施行されました。
アメリカおよび一部の非米国、特に医療従事者とのビジネス活動を変更する必要がある可能性がある各種法令が採択されています。例えば、アメリカでは、PPACAによる医師支払いサンシャイン法により、特定の医薬品、生物学製品、医療用品メーカーは、前のカレンダー年に医師（医師、歯科医、眼科医、足病医、カイロプラクターを含む）、その他の医療従事者（医師補助者、看護師プラクティショナーなど）、教育病院への支払いや価値の譲り渡しに関する情報を収集し、CMSに報告することが義務付けられます。また、医師やその直近の家族が保有する投資や権益についても報告が求められます。さらに、最近では医師への支払いに関する州レベルの規制が増加しています。特定の州や地方自治体は、コンプライアンスプログラムの実施、医薬品メーカーに対する米国監査官オフィスコンプライアンスプログラムガイダンス、そして医薬品研究開発協会（PhRMA）の医療従事者との相互作用に関するガイドライン、製薬会社の営業担当者の登録、および医師への贈り物、報酬、その他の取り決め、マーケティング費用、および医薬品価格の追跡と報告の義務化を規定しています。同様に、非米国の多くの国々では、製薬会社と医療従事者との関係に焦点が当たっています。最近制定された非米国の規制は、これらの専門家に対する支払い、贈り物、恩恵に関する報告義務を設けています。米国外では、製薬会社と医療従事者との相互作用は、ヨーロッパ諸国の国内反賄賂法、国のサンシャイン規則、業界自主規制行動規範、および医師の職業行動規範などの厳格な法律によっても規制されています。規制環境の変化と複数の異なるコンプライアンスおよび/または報告を遵守するためのシステムの実施が必要性を示しています。
要件の増加は、コンプライアンスを維持するコストを増やし、要件の1つ以上に違反する可能性があり、罰金や制裁の対象となる可能性があります。
上記の医療およびプライバシーおよびデータ保護法の幅広さ、利用可能な法令および規制上の例外および安全地帯の狭さ、法執行機関によるこうした法律の執行への注力の増加により、弊社のビジネス活動は上記のいずれかの法律に違反する可能性があります。これらの法律のうちの1つに違反したと認められると、重大な刑事、民事、行政的制裁を受ける可能性があります。これには損害賠償金、罰金、収益剥奪、投獄、契約違反による損害、評判への悪影響、公的叱責、収益の減少および将来の収益、追加の報告義務および監督が含まれます。法令違反の申し立てを解決するために企業誠実性合意または類似の合意の対象となった場合は、業務の制限、政府の医療プログラムへの参加からの除外、停止、または追放が含まれることがあり、それらのいずれかが弊社のビジネス、財務状況、業績に不利な影響を及ぼす可能性があります。
製品責任訴訟が成功裁定されれば、当社は莫大な責任を負う可能性があります。
私たちは、人間用医薬品の製造、製造業およびマーケティングに固有の製品責任リスクにさらされています。現在、製品の商業販売および製品候補の臨床試験に対する製品責任訴訟の保険を維持しています。製薬会社は、製品責任に関連する潜在的な責任の見積もりに基づいて、保険の費用とカバレッジのレベルをバランスさせる必要があります。歴史的に、製薬製品の製品責任訴訟に関連する潜在的な責任は予測不能でした。現在の保険が潜在的な責任の合理的な見積もりであり、保険料のコストと比較してカバレッジのレベルを商業上のバランスを取るものと信じていますが、臨床試験および製品の商業使用に関連する請求を受ける可能性があり、私たちに対して製品責任訴訟が提起された場合、保険金が不十分で重大な責任を回避できない可能性があります。取得する保険の範囲を超える成功した製品責任請求の対象となった場合、当社は収益に重大な影響を及ぼすか、本来は製品プログラムの開発と商品化に利用できる資本リソースの貢献を求められる場合があります。
EUでは、2022年9月28日に欠陥品の責任に関する新しい規則が提案されました。採用されれば、これらの規則によって患者が欠陥品による損害賠償を請求しやすくなります。たとえば、証明の負担を軽減することによって。
*私たちは情報テクノロジーシステムにかなり依存しており、そのテクノロジーの障害、不備、中断、またはセキュリティの問題、サイバーセキュリティのインシデントを含む、ビジネスの効率的な運営に損害を与え、ビジネス、評判、財務状況、および業績に実質的な不利益をもたらす可能性があります。
私たちは、エンタープライズリソースプランニング（ERP）、生産管理、およびその他の情報システムを含む情報技術システムに大きく依存しており、効果的に運営、在庫管理、内部レポートを維持し、製品を顧客に出荷して適時請求するために使用しています。そのインフラ関連の障害、またはセキュリティに関する問題（意図的または過失に関わらず）、サイバーセキュリティのインシデントまたは攻撃など、その技術の障害、不備、または中断が発生すると、当社のビジネスを効果的に運営する能力に損害を与える可能性があります。
現在、新しいグローバルERPシステムを導入しており、これにより既存の運用および財務システムが置き換えられます。新しいERPシステムの準備と導入には、莫大な資本と人材投資が必要であり、これからも必要とされます。実装プロセス中に遅延やコスト超過が発生したり、ERPシステムや関連するプロセス変更が期待通りの恩恵をもたらさない場合、当社の業績が不利に影響を受ける可能性があります。新しいERPシステムの失敗や欠陥は、当社が成功裏にかつ効率的に運営する能力にリスクをもたらし、新しいERPシステムに関する適切な内部統制が実装されない場合、システムが不正確または信頼性のない情報を提供する可能性があります。新しいERPシステムや関連する内部統制の設計や実装、またはレガシー情報技術システムのパフォーマンスにおける混乱、遅延、不備が、我々が費やしたコストよりもはるかに高い費用をもたらし、契約義務を効果的に果たす能力に不利な影響を及ぼし、関連政府報告を適時に提出すること、ビジネスを運営し管理すること、または我々の統制環境に影響を与える可能性があります。これらの結果のいずれかにより、我々の業績および財務状況に不利な影響が生じる可能性があります。
また、当社のクラウドテクノロジーを含む技術システムは、ますます多様化し複雑化しており、それにより、故障、サイバー攻撃、その他の障害に潜在的に脆弱な状態となっています。新しいシステムの導入やアップグレード、既存システムのメンテナンスや十分なサポートに関連する潜在的な問題や中断が、当社の業務の効率を低下させ、セキュリティ侵害のリスクを高める可能性があります。過去に、当社の企業資源計画システムや生産管理システムなどが効果的に運用されず、他のシステムとの統合がうまくいかない、またはセキュリティ侵害やその他の不正アクセスやこれらのシステムや当社のサプライチェーンのサードパーティーのシステムの利用不可能な状況が発生したサイバーセキュリティインシデントがあり、これらの事象が今後、当社の業務、在庫、内部報告の管理および維持に影響を与え、製品の提供に遅れをもたらし、業務の効率が低下する可能性があります。
弊社のビジネスの一環として、機密情報、特許データ、知的財産、個人データなどの大量の情報を収集、保存、送信しています。弊社のテクノロジーシステムおよび研究協力者、CRO、代理工メーカー、サプライヤー、流通業者、またはビジネスの運営に依存するその他の第三者のシステムで処理および保存される情報やデータは、損失、損傷、サービス拒否、権限なしのアクセス、不正使用の可能性があります。データセキュリティインシデントは、私たちの従業員、契約業者、ネットワークに権限のある他者による権限なしまたは意図しない活動（または不活動）やマルウェア、ハッキング、ビジネスメール妨害、フィッシング、ランサムウェアなどの第三者によるサイバー攻撃が原因で発生する可能性があります。私たちは、弊社のテクノロジーシステムおよび協力する第三者の情報およびデータを保護するための対策を講じていますが、それらの努力が成功するとは限らない可能性があります。
私たちはサイバーセキュリティのインシデントを経験しており、今後も経験する可能性があります。ただし、現時点で重大なインシデントや中断は経験していません。もしそのような重大なイベントが発生した場合、開発プログラムや商業運営において重大な混乱を引き起こす可能性があります。これは、取引の秘密、個人データ、その他の特許情報の喪失、破損、または権限なしでの開示が発生することがあります。さらに、これらのサイバーセキュリティインシデントは、従業員、臨床試験患者、およびその他の個人情報（機密個人情報を含む）の公開につながり、身代金要求やその他の形態の恐喝を引き起こす可能性があります。これらの攻撃は、フィッシング攻撃や機密情報の不正使用または妨害など、ますます高度なレベルで行われ、動機（産業スパイ活動を含む）や専門知識を持つグループや個人によって行われます。組織犯罪グループ、ハクティビスト、国家などが含まれます。また、サイバーセキュリティインシデントを調査し、軽減するための費用は膨大なものになる可能性があります。たとえば、臨床試験データの喪失によって製品開発や規制承認の遅延が生じ、データの回復や再生のためのコストが著しく増加する可能性があります。個人データへの不正なアクセス、使用、開示を引き起こすセキュリティ侵害の場合、個人、政府機関、信用情報機関、またはその他の当事者に、プライバシー法やセキュリティ法規またはその他の義務に従って通知する必要が生じる可能性があります。このようなセキュリティ妥協は、当社の評判を傷つけ、情報セキュリティ対策への信懇智能を低下させ、規制当局の精査につながる可能性があります。中断やセキュリティ侵害が、データやシステムの損失や損害、機密、特許、個人情報の不適切な開示につながった場合、当社は損失、執行措置、罰金、保証請求、訴訟、および潜在的な民事または刑事責任に晒され、ビジネス、財務状況、および経営成績に重大な悪影響を与える可能性があります。
私達の全セクター契約には責任制限が含まれていないものもありますが、責任制限がある場合でも、契約の責任制限が私達をデータプライバシーとセキュリティに関連する責任、損害、または請求から保護するのに十分であるという保証があるわけではありません。私達の保険が適切で十分であるかどうか、または私達のプライバシーとセキュリティに関する実践に起因する責任に対する免責や緩和に役立つかどうかを確信できません。このような保険が商業的に合理な条件で利用可能であるか、または全く利用できるとは限らず、将来の請求を支払ってくれるかもわかりません。
さらに、SECは私たちに、私たちが採用する積極的なセキュリティ保護に関するさらなる開示およびリアクティブな問題（たとえば、セキュリティインシデント）に関する新しいルールを採用しました。そのような開示は、州ごとのデータ漏洩通知法の下で行われるものを含め、費用がかかります。また、それらの要件を満たすために行う開示、あるいは満たさなかった場合の影響につながるかもしれません。
もし自然災害、テロ行為、犯罪活動、またはその他の予期せぬ事象によって当社の施設または当社の第三者製造業者およびサプライヤーの重大な損害をもたらし、または当社の運用または第三者製造業者およびサプライヤーの運用が著しく混乱した場合、当社の製品の需要に応えることができず、潜在的な売上高を失ったり、マージンが低下したり、プログラムを中止しなければならなくなる可能性があります。
地震やその他の災害の発生は、私たちの施設や機材、または第三者製造業者や単一の供給業者の施設に損害をもたらす可能性があり、これにより私たちや第三者製造業者が製品や製品候補を製造する能力が実質的に損なわれるおそれがあります。カリフォルニア州ノバトにあるガリ・ドライブ施設は、ALDURAZYME、NAGLAZYME、VOXZOGO、PALYNZIQの唯一の製造施設であり、BRINEURAとVIMIZImの2つの製造施設のうちの1つです。私たちの遺伝子治療製造施設もカリフォルニア州ノバトにあり、ROCTAVIAN臨床開発活動とROCTAVIANの商業需要をサポートするための唯一の製造施設です。これらの施設はサンフランシスコ湾エリアに位置し、既知の地震断層帯の近くに位置するため、地震による大きな被害を受けやすくなっています。私たちが契約している第三者製造業者や、重要な原材料の多くを含む原材料の単一供給業者も、火災、爆発、洪水などの他のタイプの災害からも被害を受けやすい状況にあります。もしも災害が発生した場合、またはテロリストや犯罪行為が施設や第三者製造業者および供給業者の施設に大きな損害をもたらした場合、私たちの製品を製造する能力、または製造させる能力が深刻に、あるいは完全に損なわれる可能性があり、私たちの商品化活動や収益も深刻な損害を受けるおそれがあります。
その他、停電などの予測不能なイベントが発生すると、自社またはサプライヤーの運用に大きな混乱をもたらす可能性があります。それにより、施設の損傷や製品の製造における重大な遅延が生じ、ビジネス運営や収益に悪影響を与える可能性があります。私たちが保有している保険、在庫、およびリスク緩和計画は、災害やその他のビジネスの中断による損失を補償するのに十分でない可能性があります。
私たちのビジネスはマクロ経済状況の影響を受けています。
様々なマクロ経済要因が当社のビジネスおよび業績、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があり、インフレーション、金利、外国為替レートの変化、自然災害、ロシアのウクライナ侵攻などによる地政学的不安定化、戦争、テロ、その他の暴力による地政学不安定化からくる地政学的不安定化、潜在的な世界的公衛脅威の影響、世界の金融市場の現在および将来の状況から生じる経済状況および不確実性、資本市場の変動および株式、債券市場の揺れなどが該当します。たとえば、COVID-19は以前、当社の原材料や資材の調達能力に悪影響を及ぼしました。米国や他の地域で観察されたインフレ（例：米国などで最近観察されたもの）は、ビジネスコストを増加させ、将来的にさらに重要な要素になる可能性があり、政府による製品への医療提供者への支払い手続きのために、顧客に価格上昇を請求することが不可能になる可能性があります。金利、信用市場の流動性、資本市場の変動も、我々の投資の価値および運用資金を確保するために、我々の投資を処分する能力に影響を与える可能性があります。我々は商業用手形への投資、企業、機関、政府への信用の提供、ヘッジ契約を含むさまざまな金融取引に参加したり購入したりします。これらの取引の発行者または契約相手のいずれかが義務不履行に陥れば、取引の価値が著しく減少し、当社のキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは経済的な変動や弱さに直面している国々で製品を売っています。これらの国々の顧客から債権を徴収してきましたが、地元の経済や通貨の持続的な弱さやさらなる悪化により、これらの国々の顧客が製品の支払いをすることができなくなる可能性があります。さらに、これらの国々のうち1つ以上が当社の製品を購入できない場合、当社の収益に悪影響を及ぼすでしょう。
金利とクレジット市場へのアクセス能力は、お客様/ディストリビューターが当社の製品を購入し、支払い、効果的に配布する能力にも悪影響を及ぼす可能性があり、これにより製品の製造に必要な十分な材料や資材を入手する能力が制限される可能性があります。同様に、これらのマクロ経済要因は、代理工メーカー、唯一の供給元または単一の供給元サプライヤーがビジネスを継続したり製造したり製品を供給することができる能力に影響を与える可能性があります。これらのいずれかが存続できなくなると、製品の製造能力に影響を与える可能性があります。
さらに、任意の大流行または他のグローバルな公衆衛生上の脅威が全セクターの業務や運営に与える影響とその影響の長さは非常に不確実で予測しにくいです。たとえば、グローバルな大流行は世界の金融市場に大きな混乱をもたらす可能性があり、資本へのアクセスを制限し、自己資本や普通株式およびノートの市場の流動性や安定性に悪影響を与える可能性があります。さらに、将来のグローバルな公衆衛生上の脅威から生じる景気後退、さらなる市場の修正、またはデプレッションは、全セクターのビジネスおよび普通株式やノートの価値に重大な悪影響を与える可能性があります。
マクロ経済状況が引き続きビジネスや財務結果に悪影響を与える範囲では、外国為替レートの変動など、リスク要因のセクションで説明されているその他の多くのリスクが高まる可能性もあります。これには、米国外での売上や運営の大部分を行っていることや、負債の支払いや運営資金調達のために十分な現金流を生み出す必要があること、株価の変動リスクが含まれます。
第２項 登録されていない株式の販売及び資金使用に関する情報
なし。
第３項 上位証券債務に対する不履行
なし。
第４項 鉱山安全情報開示
該当なし。
その他の情報
当社の役員および取締役は、上場取引法第10b5-1条に基づく取引計画に基づいて購入または販売取引を実施することを奨励されています。ルール10b5-1取引計画を通じて、役員または取締役は、定期的な基準に基づいて当社の普通株式の売買を契約します。ブローカーは、計画に基づいて、さらなる指示を受けることなく、役員または取締役が入力するパラメータに従って取引を実行します。役員または取締役は、指定された状況に応じて計画を変更または解除することができます。
2024年6月30日までの3か月間にわたり、私たちの取締役および役員（取引所法のRule 16a-1(f)で定義される）は、BioMarin証券の売買に関する契約、指示、または書面の計画はありませんでした。 採用しました 解除しました
訴訟
2024年4月4日、原告アーロン・ジョーンズ（以下、「原告」とする）、当社の自称株主として、デラウェア州チャンスリー裁判所（以下「裁判所」とする）に当社および当社取締役会のメンバー、またエリオット投資運用LLP、エリオットアソシエイツLLP、およびエリオットインターナショナルLP（以下「エリオット・パーティー」と称し、総称して「被告」とする）に対する民事代表訴訟状（以下「訴状」とする）を提出しました。この訴訟は、ジョーンズ対BioMarin製薬株式会社他、C.A. No. 2024-0360-JTL（以下「本事件」とする）の案件です。原告は、当社とエリオットパーティーとの間に2023年12月20日付けの協力協定に関して、一部の規定がデラウェア州一般法人法第141条（a）に違反すると主張しました。具体的には、取締役会に対して（i）ある期間の間取締役会の人数を制限することが求められた部分（以下「取締役会規模規定」とする）および（ii）当社の2024年通常株主総会に関連して「当社の株主に当たって選出するよう推奨してください」というある役員を選任することが求められた部分（以下「推奨規定」とします）。被告は、訴状の主張が根拠がないと考え、これらの主張を否認し、適用法に違反したとは考えていません。しかしながら、経費と注意散漫を最小限に抑え、また訴訟の不確実性を回避するため、2024年4月11日、エリオットパーティーは、「ボード規模要件に基づく当社の義務すべて」および「推奨規定に基づく当社の義務すべて（ボードのデラウェア法における信託義務により代替される範囲で）」を放棄する旨の免除書を提出しました。
2024年4月16日、当事者は訴訟を無効として却下し、原告弁護士の弁護士費用および経費の支払いの請求を判断するための管轄権を保持することを定めた提案された和解と命令（以下「和解と提案された命令」）に同意しました。その結果、裁判所は原告が弁護士費用の支払いを請求する可能性がある場合についての管轄権を保持しました。裁判所は同日に和解と提案された命令を発令し、ウェイバーレターに関連する原告への支払われる弁護士費用に関する通知の形式を承認する権限を保持しました。その後、会社はアクションにおける原告およびすべての弁護士による弁護士費用および経費の一切の請求の全額満額について合意し、$600,000を支払うことに同意しました。
2024年8月1日、裁判所は、会社が裁判所にこの通知が発行されたことを確認するための陳述書を提出することを条件に、手続きを終了する命令を出しました。
注文を入力する際、裁判所には弁護士の手数料や経費の支払いやその合理性について審査を依頼されず、判断を下していません。原告代理人は、Heyman Enerio Gattuso & Hirzel LLPのKurt M. HeymanとAaron M. Nelsonです（302-472-7300）。会社と取締役会の弁護士はRichards, Layton & Finger, P.A.のBlake Rohrbacher（302-651-7700）です。Elliott Partiesの弁護士は、Quinn Emanuel Urquhart & Sullivan, LLPのMichael A. Barlowです（302-302-4000）。
アイテム 6.展示品 展示品番号 説明 2.1 2.2 2.3 3.1 3.2 10.1*
10.2*
31.1* 31.2* 32.1*+ 101.インチ XBRL インスタンスドキュメント-インスタンスドキュメントは XBRL タグがインライン XBRL ドキュメントに埋め込まれているため、インタラクティブデータファイルには表示されません。 101.SCH* インライン XBRL タクソノミー拡張スキーマドキュメント 101.CAL* インラインXBRLタクソノミー拡張計算文書 101.DEF* インライン XBRL タクソノミー拡張定義リンクベース 101.LAB* インライン XBRL タクソノミー拡張ラベルリンクベースドキュメント 101.PRE* インラインXBRLタクソノミー拡張プレゼンテーションリンクドキュメント 104 2024年6月30日までの四半期の当社の四半期報告書のフォーム10-Qの表紙のXBRLタグは、インラインXBRL文書に埋め込まれています。
* この文書と一緒に提出されました
+ 取引所法 18 U.S.C. 第 1350 条に基づき、この第10-Qフォームの四半期報告書と一緒に添付されている展示書32.1は、2002年のサーバンズ・oxley法第906条に基づいて採択されており、発行者によって情報開示法1933のセキュリティエクスチェンジ法18条が修正された目的で「提出された」と見なされず、いかなる一般的な組み込み言語によっても参照されることはありません。さまざまなファイリング。
このレポートの付属書類として、XBRL（拡張可能なビジネス報告言語）形式でフォーマットされた文書が添付されています:
(i)2024年6月30日および2023年12月31日の要約連結貸借対照表、（ii）2024年および2023年6月30日および6月30日までの3か月間の要約連結包括利益計算書、（iii）2024年および2023年6月30日までの3か月間および6か月間の連結株主資本計算書、（iv）2024年6月30日および2023年6月30日までの6か月間の要約連結キャッシュ・フロー計算書、および（v）要約連結財務諸表の注記。
署名
証券取引法に基づき、当該報告書を承認した登録者は、正当に代表者によって署名されました。 バイオマリン・ファーマシューティカル 日付：2024年8月5日 By バイアン・R・ミューラー Brian R. Mueller
ファイナンス＆最高財務責任者、エグゼクティブバイスプレジデント
（プリンシパルファイナンシャルグループの財務責任者）