10-Q

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規模の小さい報告会社

アメリカ合衆国

証券取引委員会

ワシントンD.C.，20549

形式 10—Q

(マーク1)


」と	1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告

本四半期末まで六月三十日2024


↓ ↓	1934 年証券取引所法第 13 条または第 15 条（ d ）に基づく移行報告書

そこからの過渡期について

手数料書類番号001-14895

サレッタセラプティック株式会社

(登録者の正確な氏名はその定款に記載)


デラウェア州		93-0797222
(明またはその他の司法管轄権会社や組織)		(税務署の雇用主識別番号)

215 ファーストストリート, スイート 415 ケンブリッジ大学, 体積量		02142
（主要執行役所の住所）		(郵便番号)

登録者の電話番号、市外局番を含む：(617) 274-4000

同法第12条(B)に基づいて登録された証券：


クラスごとのタイトル	取引シンボル	所在する取引所名を登録する
普通株、1株当たり0.0001ドル	SRPT	ナスダック世界ベスト市場

再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい」と No ✨

再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す。はい」と No ✨

登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。

新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する

登録者がシェル会社であるかどうかをチェックマークで示します（取引法規則 120 億 2 で定義されているように）。はい ⇒ いいえ」と

最後までの実際の実行可能日まで、発行者が所属する各種普通株の流通株数を明記する。


額面金額 0.0001 ドルの普通株式		95,366,334
（クラス）		（ 2024 年 8 月 2 日現在）

サレッタセラプティック株式会社

表格10-Q

索引.索引


		ページ
第1部-財務情報

第1項。	財務諸表(監査なし)	3

	連結貸借対照表 —2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在	3

	連結損益計算書 —2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月期	4

	株主権益簡明合併報告書 - 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間	5

	連結キャッシュ · フロー計算書 —2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月期	6

	簡明合併財務諸表付記	7

第二項です。	経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析	21

第三項です。	市場リスクの定量的·定性的開示について	36

第四項です。	制御とプログラム	36

第2部-その他の資料

第1項。	法律訴訟	37

第1 A項。	リスク要因	37

第二項です。	未登録株式証券販売と収益の使用	74

第三項です。	高級証券違約	74

第四項です。	炭鉱安全情報開示	74

五番目です。	その他の情報	74

第六項です。	陳列品	74

陳列品		75

サイン		76

パート I— 財務AL情報

プロジェクト1.融資ALレポート

サレッタセラプティック株式会社

凝縮コンソリダテッド貸借対照表

（未監査、千単位、株式および 1 株当たり金額を除く）


	As Of 2024年6月30日			As Of 2023年12月31日
資産
流動資産：
現金 · 現金同等物	$	383,622		$	428,430
短期投資		1,076,852			1,247,820
売掛金純額		359,997			400,327
在庫品		485,795			322,859
製造関連預金 · 前払い		302,627			102,181
その他流動資産		74,743			77,714
流動資産総額		2,683,636			2,579,331
財産と設備、純額		276,200			227,154
使用権資産		124,001			129,952
非経常在庫		204,691			191,368
他の非流動資産		135,729			136,771
総資産	$	3,424,257		$	3,264,576

負債と株主権益
流動負債：
売掛金	$	107,417		$	164,918
発生経費		350,404			314,997
繰延収入，当期分		122,036			50,416
長期債務の当期部分		91,505			105,483
その他流動負債		17,128			17,845
流動負債総額		688,490			653,659
長期債務		1,134,810			1,132,515
賃貸負債、当期分を差し引く		143,601			140,965
繰延収入，当期分を差し引く		325,000			437,000
値段が合うかもしれない		48,200			38,100
その他非流動負債		7,087			3,000
負債総額		2,347,188			2,405,239
引受金及び又は有事項(付記15)
株主権益：
優先株、$0.0001チケットの価値は3,333,333ライセンス株；ありません発行し優秀な		-			-
普通株、$0.0001チケットの価値は198,000,000ライセンス株；95,282,600 *と93,731,831 2024 年 6 月 30 日、 2023 年 12 月 31 日に発行され、残高それぞれ二人です		10			9
追加実収資本		5,481,723			5,304,623
その他総合所得（損失）累積（税抜）		(1,030	)		918
赤字を累計する		(4,403,634	)		(4,446,213	)
株主権益総額		1,077,069			859,337
総負債と株主権益	$	3,424,257		$	3,264,576

未監査連結財務諸表の注釈を参照。

サレッタセラプティック株式会社

集約連結財務諸表F 総合利益（損失）

（監査なし、 1 株当たり金額を除く千単位）


	次の3か月まで 6 月 30 日、						終了した半年 6 月 30 日、
	2024			2023			2024			2023
収入：
製品、ネット	$	360,548		$	238,988		$	720,032		$	470,483
コラボレーションなど		2,383			22,250			56,363			44,255
総収入		362,931			261,238			776,395			514,738

コストと費用：
販売原価（ライセンス内権利の償却を除く）		44,545			34,124			95,104			69,141
研究 · 開発		179,690			241,890			380,086			487,569
販売、一般、行政		138,796			118,564			265,799			229,278
ライセンス権の償却		601			179			1,202			357
総コストと費用		363,632			394,757			742,191			786,345
営業収入		(701	)		(133,519	)		34,204			(271,607	)

その他の利益（損失）、純：
その他の純収入		14,278			16,934			20,821			29,641
優先レビューバウチャーの販売による利益		-			102,000			-			102,000
債務返済損失		-			-			-			(387,329	)
その他の収入(赤字)を合計して純額		14,278			118,934			20,821			(255,688	)

所得税費用前収益		13,577			(14,585	)		55,025			(527,295	)
所得税費用		7,117			9,355			12,446			13,400
純収益(赤字)	$	6,460		$	(23,940	)	$	42,579		$	(540,695	)

その他の全面収益(損失)：
税金を差し引いた投資の未実現利益（損失）		(339	)		(636	)		(1,948	)		609
その他総合収入合計		(339	)		(636	)		(1,948	)		609
総合収益(赤字)	$	6,121		$	(24,576	)	$	40,631		$	(540,086	)

1株当たりの収益(損失)：
基本的な情報	$	0.07		$	(0.27	)	$	0.45		$	(6.11	)
薄めにする	$	0.07		$	(0.27	)	$	0.44		$	(6.11	)

1 株当たり損益の計算に使用される普通株式の加重平均株数：
基本的な情報		94,618			88,743			94,305			88,466
薄めにする		99,144			88,743			99,129			88,466

未監査連結財務諸表の注釈を参照。

サレッタセラプティック株式会社

CONDENSED CONSIDIDATED 株主持分明細書

(監査を受けておらず、千の計で)


							積算
					その他の内容		他にも						総額
	普通株				支払い済み		全面的に			積算			株主の
	株価		金額		資本		収入(損)			赤字.赤字			株式会社
2023年12月31日の残高		93,732	$	9	$	5,304,623	$	918		$	(4,446,213	)	$	859,337
普通株式オプションの行使		207		-		15,579		-			-			15,579
制限株式のベスト		461		-		-		-			-			-
従業員名下普通株式の発行株式購入計画		90		-		6,561		-			-			6,561
株に基づく報酬		-		-		45,205		-			-			45,205
販売可能物からの未実現損失有価証券税抜き		-		-		-		(1,609	)		-			(1,609	)
純収入		-		-		-		-			36,119			36,119
2024 年 3 月 31 日現在の残高		94,490	$	9	$	5,371,968	$	(691	)	$	(4,410,094	)	$	961,192
普通株式オプションの行使		468		1		39,917		-			-			39,918
制限株式のベスト		131		-		-		-			-			-
株に基づく報酬		-		-		55,654		-			-			55,654
2024 年社債転換普通株式の発行について		194		-		14,184		-			-			14,184
販売可能物からの未実現損失有価証券税抜き		-		-		-		(339	)		-			(339	)
純収入		-		-		-		-			6,460			6,460
2024 年 6 月 30 日のバランス		95,283	$	10	$	5,481,723	$	(1,030	)	$	(4,403,634	)	$	1,077,069


							積算
					その他の内容		他にも						総額
	普通株				支払い済み		全面的に			積算			株主の
	株価		金額		資本		収入を損ねる			赤字.赤字			株式会社
2022年12月31日の残高		87,950	$	9	$	4,296,841	$	(1,664	)	$	(3,910,236	)	$	384,950
普通株式オプションの行使		267		-		22,808		-			-			22,808
制限株式のベスト		390		-		-		-			-			-
普通株式の発行について 2024 年ノートの交換		4,456		-		693,377		-			-			693,377
上限付きコールシェアの一部決済 2024 年のオプションノート		-		-		80,645		-			-			80,645
従業員名下普通株式の発行株式購入計画		77		-		5,229		-			-			5,229
株に基づく報酬		-		-		41,250		-			-			41,250
販売可能からの未実現利益有価証券税抜き		-		-		-		1,245			-			1,245
純損失		-		-		-		-			(516,755	)		(516,755	)
2023 年 3 月 31 日現在の残高		93,140	$	9	$	5,140,150	$	(419	)	$	(4,426,991	)	$	712,749
普通株式オプションの行使		80		-		5,861		-			-			5,861
制限株式のベスト		54		-		-		-			-			-
株に基づく報酬		-		-		47,377		-			-			47,377
販売可能物からの未実現損失有価証券税抜き		-		-		-		(636	)		-			(636	)
純損失		-		-		-		-			(23,940	)		(23,940	)
2023 年 6 月 30 日のバランス		93,274	$	9	$	5,193,388	$	(1,055	)	$	(4,450,931	)	$	741,411

未監査連結財務諸表の注釈を参照。

サレッタセラプティック株式会社

凝縮固体 Sキャッシュフロー統計表

(監査を受けておらず、千の計で)


	6月30日までの6ヶ月間
	2024			2023
経営活動のキャッシュフロー：
純収益(赤字)	$	42,579		$	(540,695	)
純収益(損失)と経営活動のキャッシュフローの調整：
減価償却 · 償却		17,463			22,097
使用権資産の帳簿金額の減少		7,964			6,811
非現金利子支出		2,501			2,688
株に基づく報酬		91,174			88,627
投資割引の累積、ネット		(22,859	)		(20,245	)
偶発的対価の公正価値の非現金変化		10,100			(800	)
債務返済損失		-			387,329
優先レビューバウチャーの販売による利益		-			(102,000	)
他にも		(1,067	)		645
営業資産と負債の変動、純額：
売掛金の純減少（増加）、純		40,330			(22,180	)
製造業関連預金 · 前払金の正味（増加）減少		(203,344	)		1,378
在庫の純増加		(162,972	)		(26,998	)
その他資産の純減少		6,627			9,637
繰延収益の純減少		(40,380	)		(44,255	)
買掛金 · 未払金 · リース債務その他の負債の純減少		(15,250	)		(93,669	)
経営活動のための現金純額		(227,134	)		(331,630	)

投資活動によるキャッシュフロー：
財産と設備を購入する		(61,611	)		(27,394	)
発行済有価証券の購入		(547,282	)		(829,799	)
発行済有価証券の満期 · 売却		739,161			864,458
無形資産を購入する		(10,000	)		(139	)
優先審査券の販売収益		-			102,000
投資活動が提供する現金純額		120,268			109,126

資金調達活動のキャッシュフロー：
従業員株式におけるストック · オプションの行使及び株式の購入による利益購買プログラム		62,058			33,898
2024 年の上限コールシェアオプションの一部決済注釈		-			80,645
2024 年の債務転換費用ノート		-			(6,887	)
融資活動が提供する現金純額		62,058			107,656

現金、現金等価物、および制限現金の減少		(44,808	)		(114,848	)

現金、現金等価物、制限された現金：
期日の初め		444,009			985,801
期末	$	399,201		$	870,953

現金、現金等価物、および制限現金の入金：
現金 · 現金同等物	$	383,622		$	851,929
その他の資産の制限現金		15,579			19,024
現金総額、現金等価物、および限定現金	$	399,201		$	870,953

キャッシュフロー情報の追加開示：
その間に支払われた所得税現金	$	7,990		$	5,991
期日内支払利息現金	$	7,981		$	7,817
非現金活動の補足スケジュール：
買掛金 · 経費に含まれる無形資産 · 財産設備	$	30,483		$	20,928
資産の利用権取得に起因するリース債務	$	2,018		$	75,875
2024 年社債の転換 · 交換発行普通株式	$	14,184		$	693,377
在庫としての資本化株式ベースの補償と減価償却	$	13,287		$	-

未監査連結財務諸表の注釈を参照。

サレッタセラプティック株式会社

注意事項連結財務諸表について

(未監査)

1.ビジネスの組織と性質

Sarepta治療会社(その完全子会社“Sarepta”または“会社”とともに)は、独自のRNA標的療法、遺伝子療法、およびまれな疾患を治療するための他の遺伝療法を発見し開発することによって患者を助けることに集中した商業段階の生物製薬会社である。独自、高度差別化、革新的な技術を応用し、その戦略パートナーとの協力により、Duchenne筋ジストロフィー(“Duchenne”)の治療のための多くの製品が開発されており、Duchenne、肢体帯状筋ジストロフィー(“LGMD”)や他の神経筋や中枢神経系疾患を含む様々な疾患や障害の潜在的治療候補薬が開発されている。

米国での製品EXONDYS 51(Eteplirsen)注射剤(“EXONDYS 51”)、VYONDYS 53(Golodirsen)注射剤(“VYONDYS 53”)とAMONDYS 45(Casimersen)注射剤(“AMONDYS 45”)はそれぞれ2016年9月19日，2019年12月12日と2021年2月25日に米国食品·薬物管理局(FDA)の加速承認を得た。ExONDYS 51、VYONDYS 53およびAMONDYS 45(総称してPMO製品と呼ぶ)は、それぞれDuchenne患者のdystrophin遺伝子変異(エクソン51、エクソン53およびエクソン45をスキップすることができる)の治療に使用され、それらは、会社のホスホジアシルモルホリノオリゴマー(PMO)化学およびエクソンスキップ技術を用いてdystrophin遺伝子のエクソン51、エクソン53およびエクソン45をスキップする。エクソンジャンプの目的は，内部切断しているが機能する筋ジストロフィー蛋白の産生を促進することである。

ELEVIDYS(delandisrogene moxeparvovec-rokl)は2024年6月20日にFDAに承認され、アデノ関連ウイルスに基づく遺伝子療法であり、Duchenne遺伝子変異と診断された4歳以上のDuchenne児童患者の治療に用いられる。加速承認経路では，ELEVIDYSも非外来患者への使用が許可されている。これまで，ELEVIDYSは2023年6月22日にFDAの加速承認を得て，Duchenne遺伝子変異と診断された4歳から5歳のDuchenne小児外来患者の治療に用いられてきた。Duchenne遺伝子エクソン8および/またはエクソン9が欠損した患者はELEVIDYSの使用を禁止している。

2024年6月30日までに同社は1，476.1百万の現金、現金等価物、制限現金、投資、#ドルを含む383.6百万の現金と現金等価物、$1，076.9 短期投資の数百万ドルと15.6 数百万の流動制限現金当社は、本報告書の発行日における現金、現金等価物及び投資の残高は、公的または民間債務および株式ファイナンスを通じて追加の現金資源を追求することがあるものの、少なくとも今後 12 ヶ月間の現在の事業計画に充当するのに十分であると考えています。研究開発資金調達や追加的な政府契約を求め、他国との協力関係を確立またはその技術をライセンス供与すること会社です

2.主な会計政策の概要

陳述の基礎

添付されている監査されていない簡明総合財務諸表はアメリカ公認会計原則(“アメリカ公認会計原則”)に基づいて作成され、Sarepta及びその完全子会社の勘定を反映している。その合併子会社間のすべての会社間取引は廃止された。経営陣はその会社が1つは細分化市場：稀な疾患患者に発見、開発、製造と治療方法を提供する。

会社の経営陣は、公正新聞に必要なすべての正常な経常的な調整が反映されていると考えている。米国公認会計原則に基づいて作成された年次財務諸表に通常含まれるいくつかの財務情報は省略されているが、中間報告にはこれらの情報は必要ない。これらの監査されていない簡明総合財務諸表は、会社が2024年2月28日に米国証券取引委員会に提出した2023年12月31日現在の10-k表年次報告に含まれている2023年12月31日までの年度の総合財務諸表および関連説明と共に読まなければならない。2024年6月30日までの3カ月と6カ月の業績必ずしも年間の予想結果を暗示しているとは限らない。

推定と不確実性

米国公認会計原則に基づいて監査されていない簡明な総合財務諸表を作成することは、管理層に資産、負債、権益、収入、費用及び或いは資産と負債に影響を与える報告金額の推定と仮定を行うことを要求する。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。

信用リスクが集中する

企業を集中的な信用リスクに直面させる可能性のある金融商品には、金融機関が保有する現金、現金等価物、投資、顧客の売掛金純額が含まれる。2024年6月30日現在、会社の現金は3つの金融機関に集中しており、会社を信用リスクに直面させている可能性がある。しかし、当社は金融機関に重大な違約リスクがあるとは考えていない。同社はまた、高格付け会社、金融機関、政府発行の商業手形、政府·政府機関債券、社債、預金を購入し、いずれかの発行者の信用リスクを制限している。このような金額は時々連邦保険の限度額を超えるかもしれない。当社はこのような金融商品に関連するいかなる信用損失も経験しておらず、そのような金融商品に関連する重大な信用リスクがあるとも信じていない。2024年6月30日まで三つの実体を占めています33%, 28% そして 15% 売掛金、ネット、それぞれです。2023 年 12 月 31 日現在、 4 事業体が 40%, 19%, 19% そして 12% 売掛金、ネット、それぞれです。2024 年 6 月 30 日現在当社は、最大の顧客は信用質の高い顧客であり、そのような顧客に関連する重大な信用損失を経験していないと考えています。

重大会計政策

当社の会計方針の詳細については、注 2 重要な会計方針の概要及び最近の会計決定事項 2023 年 12 月 31 日を末日とする年次報告書のフォーム 10—k 。

2024 年 6 月 30 日までに、当社の会計方針や最近の会計決定事項に重大な影響を与えるような重大な変更はありません。.

3.ライセンスと連携プロトコル

F.ホフマン·ラロ氏有限会社

2023年6月30日まで3ヶ月と6ヶ月、当社は確認します$22.3百万ドルとドル44.3F.Hoffman-La Roche Ltd.(“Roche”)と締結されたライセンス，連携とオプション協定(以下，“羅氏合意”)における個々の合併履行義務償却に関する協力収入はそれぞれ100万ユーロであり，2024年6月30日までの同時期にはこのような活動はなかったロ氏合意によると、同社は、米国を除くいくつかの将来の杜興開発プロジェクト(“オプション”)の権利を獲得し、単独のオプション行使支払い、マイルストーンおよび特許権使用料の対価格、およびコスト分担条項と引き換えに羅氏オプションを付与した。これらのオプションは個別項目に関する重大な権利として入金され，羅氏合意開始時に繰延収入に計上される。重大な権利に割り当てられた価値は、そのような権利が満期または行使されるまで繰延収入に計上される。2024年2月12日、羅氏は外部早期開発プロジェクトに関連するオプションの権利の行使を拒否し、#ドルを直ちに確認した48.0 100 万人のコラボレーション収益を 2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月。2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在、当社は累計繰延収益 $447.0 百万とドル487.4 主にロシュ契約に関連するオプションの別個の物質的権利に関連しています。122.0 百万とドル50.4 百万分はそれぞれ現在のものと分類されました

ロシュ契約に基づいて実施される共同開発活動に関連する費用は、営業費用に含まれ、ロシュによる費用の償還は、関連費用が発生した場合にかかる費用の削減として反映されます。2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のロシュによる償還可能な費用は、営業費用の削減として反映されました。17.9 百万とドル39.6 それぞれ 100 万ドル。2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のロシュによる償還可能な費用は、営業費用の削減に反映された $28.2 百万とドル48.5 それぞれ 100 万ドル。2024 年 6 月 30 日と 2023 年 12 月 31 日現在、 $19.9百万ドルとドル29.8それぞれ審査されていない簡明総合貸借対照表内の他の流動資産の協力及びその他の売掛金百万元を計上した。

羅氏協定によると、当社は臨床および商業ロットのELEVIDY(“供給協定”)を彼らに供給するために、羅氏と供給協定を締結することに同意した。供給協定は交渉中であるが、同社はすでに羅氏に一連の商業ELEVIDYS供給を納入しており、これらの供給は1つの調達注文に基づいて達成されている。2024年6月30日まで6ヶ月間、当社は確認します5.8100万ドルの出荷に関する契約製造収入は違います。類似の活動2023年6月30日までの6ヶ月。2024年6月30日または2023年6月30日までの3ヶ月間、代行収入には似たような活動はなかった。この収入は、監査されていない簡明総合総合収益(赤字)表の協力収入とその他の収入に計上されている。2024年6月30日まで6ヶ月間、当社は確認します1.7 これらの出荷に関連する在庫コストの 100 万ドルは、未監査連結利益（損失）決算書の売上原価（ライセンス内権利の償却を除く）に含まれます。3 人のために 2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間、当社は2.4 百万とドル2.6 ロシュによる ELEVIDYS の販売によるロイヤルティ収入はそれぞれ 100 万ドルです。違います。同じ期間の類似の活動 2023.

研究とオプション協定

同社は第三者と研究·オプション協定を締結し，会社の遺伝子療法管理に利用可能な様々な技術や生物製剤を開発している。これらのプロトコルは，一般に臨床前開発計画に関する研究サービスと，臨床開発許可技術のための選択肢を規定している。これらの合意下のオプションを実行する前に、会社は最大$の支払いを要求される可能性があります34.8百万ドルの研究マイルストーンで支払います。これらの合意によると$があります121.8購入権の行使を決定した場合、当社は支払う潜在的な株式購入金を百万ユーロとする。また、各合意のオプションを実行する場合、会社は追加または債務を発生させ、開発製品の商業化後の純売上高に応じて開発、規制、販売マイルストーン支払い、特許権使用料の支払いを要求される可能性がある。2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月、会社は$を確認しました7.5百万ドルの前払金は開発費として行使されたオプションと関連がある。.の間に2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月半。その会社はできました違います。どんな選択権も行使されず、追加的な研究マイルストーン支払いも発生する可能性もない。

記念碑的義務

同社には適切な許可と協力協定があり、協定実行時に前払い費用を支払うほか、候補製品の研究新薬申請の提出から商業販売の承認まで、いくつかの記念碑的な支払いが義務付けられている。2024年6月30日までに、同社は義務があるかもしれない2.8.8協力とライセンス契約に関連する将来の開発、規制、商業、前払い特許権使用料は数十億ドルに達する。これらの債務には、上述したように、会社が2024年6月30日までに締結した研究およびオプション協定で行使されていないオプションの潜在的未来オプションおよびマイルストーン支払いは含まれていない。2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月、会社は前払い、発展マイルストーン、その他の費用が$であることを確認しました7.6百万ドルとドル8.1 監査されていない連結利益（損益）計算書における研究開発費としてそれぞれ 100 万ドル違います。類似の活動 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月半。.

4.公正価値測定

当社は、公正価値測定に関する会計基準に記載されている公正価値階層において、レベル 1 、 2 または 3 に分類されている公正価値で計上される特定の金融資産および負債を有しています。

レベル 1— アクティブマーケットにおける同一商品のクォート価格。

レベル 2— アクティブ市場における類似商品のクォート価格、アクティブでない市場における同一または類似商品のクォート価格、およびアクティブ市場においてすべての重要なインプットと重要な価値ドライバーが観察可能なモデル派生評価。

レベル 3— 1 つ以上の重要な価値ドライバーが観察できない評価手法から派生した評価。

2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間。レベル 3 の進出はありませんでした。以下の表は、公正価値で計量され、計上される当社の金融資産および負債に関する情報を示し、公正価値の決定に使用する評価手法の公正価値階層内のレベルを示しています。


	2024 年 6 月 30 日時点の公正価値評価
	総額		レベル一		レベル 2		レベル 3
	(単位：千)
資産
貨幣市場基金	$	100,859	$	100,859	$	-	$	-
商業手形		26,866		-		26,866		-
政府 · 政府機関債券		854,254		-		854,254		-
社債		180,781		-		180,781		-
戦略投資		7,606		6,606		-		1,000
預金証書		53,130		-		53,130		-
総資産	$	1,223,496	$	107,465	$	1,115,031	$	1,000

負債.負債
値段が合うかもしれない	$	48,200	$	-	$	-	$	48,200
負債総額	$	48,200	$	-	$	-	$	48,200


	2023 年 12 月 31 日時点の公正価値測定
	総額		レベル一		レベル 2		レベル 3
	(単位：千)
資産
貨幣市場基金	$	63,919	$	63,919	$	-	$	-
商業手形		113,362		-		113,362		-
政府 · 政府機関債券		1,001,137		-		1,001,137		-
社債		130,380		-		130,380		-
戦略投資		6,527		5,527		-		1,000
預金証書		56,621		-		56,621		-
総資産	$	1,371,946	$	69,446	$	1,301,500	$	1,000

負債.負債
値段が合うかもしれない	$	38,100	$	-	$	-	$	38,100
負債総額	$	38,100	$	-	$	-	$	38,100

同社の公正価値は、公正価値等級の中で第一級に分類された資産は、通貨市場基金と同社のナスダック世界市場に上場するバイオテクノロジー会社への戦略投資を含む。

同社の公正価値は、公正価値レベルにおいて2級に分類される資産には、商業手形、政府および政府機関債券、社債、預金証書が含まれる。これらの資産は最初に取引価格で評価され、その後、各報告期間終了時に第三者定価サービスを利用して評価される。同社は観察可能な市場投入を用いて価値を決定しており、これは主に報告すべき取引から構成されている。購入日満期日が3ヶ月未満のいくつかの短期投資は、2024年6月30日までの未監査簡明総合貸借対照表に現金等価物として示されている。

当社の公正価値は公正価値レベルの中で3級に分類された資産は私営生物技術会社への戦略投資を含み、同社の公正価値計量は市場では観察できない重大な投入に基づいているため、3級計量を代表する。各報告期間が終了したときに、発行者が類似または同じ証券を発行したり、減価トリガイベントが発生したりすると、当社の非上場証券の戦略投資の公正価値が調整される。2024年あるいは2023年6月30日までの6ヶ月以内に、当社の第3級戦略投資の公正価値に関する推定計量事件はなく、いかなる減値指標も確認されていないため、類似証券も発行されていない。

同社の公正価値は、公正価値レベルにおいて3級または有価負債に分類され、デリバティブ定義に適合する単独許可協定に従って販売株主および2つの学術機関に支払われる規制関連または支払いに関するものである。Myonexusに関する情報をもっと知りたいのですが、お読みください備考3：ライセンスと連携プロトコル会社の2023年12月31日までの年次報告Form 10-kに含まれる財務諸表。あるいは有価負債は、確率重み付け期待キャッシュフローに基づく収入法を用いて推定され、マイルストーンの実現に関する業界ベースの確率調整の仮定が組み込まれているため、支払いの可能性である。この公正価値計量は市場では観察できない重大な投入に基づいているため、第三級計量に属する。重大な変化がマイルストーンを達成する可能性を増加または減少させるか、またはマイルストーンを達成するのに要する時間を短縮または延長することは、負債の公正価値をそれに応じて増加または減少させる。各報告期間の終了時に、公正価値は、最新の利益仮定を反映するように調整される。

次の表は、示された期間の第3レベル財務負債公正価値の前転である


	As Of 2024年6月30日		As Of 2023年6月30日
	(単位：千)
期間の開始時点における公正価値	$	38,100	$	36,900
価値変動を公平に見積もる		10,100		-
負債終了		-		(800	)
期末時点の公正価値	$	48,200	$	36,100

2024年6月30日までの6ヶ月間、当社は$増加を記録しました10.1当社の既存または対価格負債の公正価値変動は100万ユーロで提案されます。これらの変化は，報酬記録により，ある投入や仮説を更新した結果であり，これらの投入と仮説は確率重み付き期待キャッシュフローに影響し，主に基礎計画の成功確率と将来の支払現在値を決定するための割引率である

作られています2024年6月30日現在、または長期負債として会社が監査していない簡明総合貸借対照表が計上されている。2023年6月30日までの6ヶ月間、#ドル減少しました0.8100万ドルが記録されていますデリバティブ定義に適合する学術機関とのライセンス契約を終了する.

このような金融商品の即時或いは短期満期日のため、審査を経ずに簡明総合貸借対照表に報告された現金及び現金等価物、売掛金、純額及び支払すべき帳簿の額面は公正価値に近い。会社の債務融資に関する公正価値情報は、お読みください付記10、負債。

5.現金、現金同等物、市場有価証券

以下の表は、各期間の未監査連結貸借対照表の現金等価に含められる購入日から 90 日未満の満期を有する当社の金融資産をまとめたものです。


	As Of 2024年6月30日		As Of 2023年12月31日
	(単位：千)
貨幣市場基金	$	100,859	$	63,919
政府 · 政府機関債券		29,058		-
社債		9,121		-
商業手形		-		53,680
総額	$	139,038	$	117,599

当社の方針は、満期および投資タイプに関してエクスポージャーの量を制限した、十分に分散したポートフォリオを維持することにより、金融資産の信用リスクを軽減することです。2024 年 6 月 30 日及び 2023 年 12 月 31 日時点における当社の発行済有価証券の加重平均満期は、概算です。ライス5人数ヶ月.

以下の表は、当社の概要です。各期間の現金、現金等価物および短期投資額：


	2024年6月30日まで
	償却済み費用		毛収入実現していない収益.収益		毛収入実現していない損			公平である市場価値がある
	(単位：千)
現金と貨幣市場基金	$	345,443	$	-	$	-		$	345,443
商業手形		26,866		-		-			26,866
政府 · 政府機関債券		855,148		-		(894	)		854,254
社債		180,890		6		(115	)		180,781
預金証書		53,130		-		-			53,130
現金、現金等価物、投資総額	$	1,461,477	$	6	$	(1,009	)	$	1,460,474
報告通り：
現金 · 現金同等物	$	383,623	$	-	$	(1	)	$	383,622
短期投資		1,077,854		6		(1,008	)		1,076,852
現金、現金等価物、投資総額	$	1,461,477	$	6	$	(1,009	)	$	1,460,474


	2023年12月31日まで
	償却済み費用		毛収入実現していない収益.収益		毛収入実現していない損			公平である市場価値がある
	(単位：千)
現金と貨幣市場基金	$	374,750	$	-	$	-		$	374,750
商業手形		113,362		-		-			113,362
政府 · 政府機関債券		1,000,302		1,006		(171	)		1,001,137
社債		130,270		118		(8	)		130,380
預金証書		56,621		-		-			56,621
現金、現金等価物、投資総額	$	1,675,305	$	1,124	$	(179	)	$	1,676,250
報告通り：
現金 · 現金同等物	$	428,430	$	-	$	-		$	428,430
短期投資		1,246,875		1,124		(179	)		1,247,820
現金、現金等価物、投資総額	$	1,675,305	$	1,124	$	(179	)	$	1,676,250

6.製品収益、ネット、売掛金、ネット、および製品収益のための準備金

PMO 製品および ELEVIDYS に関連した収益を含む純製品収益は、以下のとおりです。


	次の3か月まで六月三十日				終了した 6 ヶ月間六月三十日
	2024		2023		2024		2023
	(単位：千)
PMO 製品
アメリカ合衆国	$	204,248	$	203,895	$	393,915	$	404,346
世界の残り		34,579		35,093		70,460		66,137
総 PMO 製品売上高、純	$	238,827	$	238,988	$	464,375	$	470,483
ELEVIDYS
アメリカ合衆国		121,721		-		255,657		-
ELEVIDYS 製品売上高総額（ネット）	$	121,721	$	-	$	255,657	$	-
総製品売上高、純	$	360,548	$	238,988	$	720,032	$	470,483

2024年と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月米国以外の国はいません 10総純製品売上高の% 。

以下の表は、超過した顧客について、当社製品の純売上高を顧客別にまとめたものです。 10% 表示された期間のための：


	次の3か月まで六月三十日						終了した 6 ヶ月間六月三十日
	2024			2023			2024			2023
製品収入、純額
お客様1		35	%		47	%		35	%		48	%
お客様2		21	%		33	%		20	%		32	%

2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在、当社の売掛金純額は $360.0百万ドルとドル400.3 割引と手当を差し引いた製品販売に関連していました As Of 2024年6月30日当社の売掛金の大部分は米国での製品販売から生じ、すべての顧客は、一般的に 65 ～ 90 日以内の支払いを必要とする標準的な支払条件を持っています。アメリカ以外では、同社の顧客の大半は、 90 〜 150 日の間の間の支払期間を持っています。参照してください。注釈 2 重要な会計方針の概要売掛金に関連した信用リスクについて議論します

以下の表は、各期間の割引 · 引当準備金の推移の分析をまとめたものです。


	チャージバック			リベート			タイムリーに支払う			その他の課税項目			総額
	(単位：千)
残高 2023 年 12 月 31 日現在	$	27,486		$	98,194		$	3,831		$	35,261		$	164,772
規定		41,935			72,684			8,585			35,527			158,731
前期間の調整		783			(5,171	)		-			(88	)		(4,476	)
支払 / クレジット		(54,393	)		(62,647	)		(8,462	)		(33,210	)		(158,712	)
2024 年 6 月 30 日現在の残高	$	15,811		$	103,060		$	3,954		$	37,490		$	160,315


	チャージバック			リベート			タイムリーに支払う			その他の課税項目			総額
	(単位：千)
残高 2022 年 12 月 31 日現在	$	417		$	67,493		$	3,343		$	23,445		$	94,698
規定		6,287			60,824			7,228			32,220			106,559
前期間の調整		-			(3,437	)		-			-			(3,437	)
支払い / クレジット		(6,434	)		(45,592	)		(6,976	)		(24,820	)		(83,822	)
残高 2023 年 6 月 30 日現在	$	270		$	79,288		$	3,595		$	30,845		$	113,998

以下の表は、上記各期間の未監査連結貸借対照表に含まれる上記準備金の総額をまとめたものです。


	As Of 2024年6月30日		As Of 2023年12月31日
	(単位：千)
売掛金への削減	$	55,663	$	64,697
経費発生の構成要素		104,652		100,075
総埋蔵量	$	160,315	$	164,772

7.商品情報

以下の表は、各期間における当社の在庫構成要素をまとめたものです。


	As Of 2024年6月30日		As Of 2023年12月31日
	(単位：千)
原料	$	167,201	$	133,963
進行中の仕事		470,381		318,458
完成品		52,904		61,806
総在庫	$	690,486	$	514,227

2024 年 6 月 30 日または 2023 年 12 月 31 日現在、材料在庫備蓄は存在しない。当社は、 PMO 製品に係る在庫を、通常 2 年間の PMO 製品の在庫運営サイクルを超えて消費される見込みがある場合には、非経常在庫に分類します。非経常在庫は、 PMO 製品に関連する原材料および進行中の作業で構成されます。

各期間の在庫のバランスシート分類を以下の表にまとめております。


	As Of 2024年6月30日		As Of 2023年12月31日
	(単位：千)
貸借対照表分類
在庫品	$	485,795	$	322,859
非経常在庫		204,691		191,368
総在庫	$	690,486	$	514,227

8.その他の資産

以下の表は、各期間の当社のその他の流動資産をまとめたものです。


	As Of 2024年6月30日		As Of 2023年12月31日
	(単位：千)
協力その他の売掛金	$	19,869	$	29,786
プリペイドメンテナンス		14,266		11,281
前払い臨床および臨床前費用		12,356		10,280
税金関連債権 · 前払金		8,415		6,862
受取利息		3,979		2,731
前払い保険		3,932		3,352
前払い商業経費		3,684		2,729
他にも		8,242		10,693
その他流動資産総額	$	74,743	$	77,714

以下の表は、各期間の当社その他の非経常資産をまとめたものです。


	As Of 2024年6月30日		As Of 2023年12月31日
	(単位：千)
製造関連預金 · 前払い	$	77,102	$	74,204
無形資産、純額		28,252		29,620
現金制限 *		15,579		15,579
戦略投資		7,606		6,527
前払いメンテナンスサービス		4,046		5,466
他にも		3,144		5,375
その他非流動資産合計	$	135,729	$	136,771

* 同社は概算y ドル15.6 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日時点における当社の未監査連結連結バランスシートにおけるその他の非流動資産に含まれる制限現金 100 万円.両期間の制限現金は、（i）将来のリース支払の不履行の可能性に対する担保として当社の様々な不動産リース契約に基づいて作成された信用状、（ii）特定の商業供給契約に基づいて作成された信用状、および（iii）当社のクレジットカードの担保現金に関するものです。制限された現金は、引き出しや一般的な義務に使用できません。

9.発生経費

以下の表は、各期間の発生費用をまとめたものです。


	As Of 2024年6月30日		As Of 2023年12月31日
	(単位：千)
商品収益関連準備金	$	104,652	$	100,075
未払い契約製造コスト		77,451		33,024
従業員の給与コストを計算する		50,023		78,732
臨床および臨床前費用の発生		36,221		34,669
専門費用を計算する		22,885		17,187
累計固定資産		21,163		3,231
課税所得税		18,186		13,766
課税税		7,724		12,070
応算利息		4,368		4,395
発生した研究費		2,737		2,441
他にも		4,994		4,032
費用総額を計算する	$	350,404	$	314,997

10.負債

2024 年可換社債と 2017 年のキャップドコール取引

2017 年 11 月 14 日、当社は $を発行しました。570.0 上級可換証券の元本総額 100 万ドル 2023 年 11 月 15 日 (the「 2024 年社債」）と同時に、 2024 年社債の転換に伴う希釈の可能性の影響を最小限に抑えるため、取引相手とのキャップドコール取引（「 2017 年キャップドコール」）を締結しました。

2022 年 9 月 14 日、当社は、 2024 年発行国債の一部を買い戻すための個別の非公開交渉取引を締結しました。持ち主交換 $150.6 2024 年の総元本額で 100 万ドルの総支払のために保有する債券248.6 当日の元本金額と未払利息の全額決済のために 100 万ドル買戻しの結果、当社は 2017 年のキャップドコールに対応する部分を終了する契約を 2017 年のキャップドコール取引先と締結し、 $受領しました。26.3 現金で 100 万ドル

2023 年 3 月 2 日、当社は 2024 年社債の保有者と個別で交渉された交換協定を締結しました。持ち主交換 $313.5 2024 年に保有する債券の総元本額は 4.5 会社の普通株式の 100 万株。この交換の結果、当社は、 2017 年のキャップドコールの一部を終了する契約を 2017 年のキャップドコールとの取引先と締結し、約 $受領しました。80.6 現金で 100 万ドル

2024 年 6 月、一部の既存保有者がドルを転換することを選んだ。14.2 2024 年の債券の元本総額は約 0.2 百万会社の普通株の株式。変換が元の条件の下で完了したため

2024 （注）監査済み連結決算書には損益の影響はありません。転換の対象となる株式に関する上限付きコールオプションは、 2024 年社債の満期日に決済する必要があります。

2024 ノートの詳細については、お読みください。注 13 、負債 2023 年 12 月 31 日に終了した年次報告書（ Form 10—k ）に含まれる財務諸表に記載されています。

総債務債務

2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在、同社は約 $1,226.3百万ドルとドル1,238.0 未監査連結貸借対照表の負債としてそれぞれ 100 万ドルを計上し、 2024 年債券の残高は両期間の経常負債として計上しました。

以下の表は、各期間の債務ファシリティの概要です。


	As Of 2024年6月30日			As Of 2023年12月31日
	(単位：千)
2024 年債の本金額	$	91,641		$	105,847
2027 年債の本金額		1,150,000			1,150,000
償却されない割引 —2024 年の債務発行コストノート		(136	)		(364	)
無償却割引 —2027 年の債務発行コストノート		(15,190	)		(17,485	)
債務ファシリティの計上価額	$	1,226,315		$	1,237,998

2024 年債の公正価値	$	206,338		$	144,833
2027 債券の公正価値		1,485,409			1,172,276
債務ファシリティの総公正価値	$	1,691,747		$	1,317,109

2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 2023 年の 3 ヶ月間について、債務ファシリティからの契約利子費用はそれぞれ $でした。5.2 100 万ドルを含めて1.3百万ドルとドル1.2 負債割引の償却額はそれぞれ 100 万ドルです2024 年 6 月 30 日と 2023 年の 6 ヶ月間の債務ファシリティからの契約利子費用は $10.5百万ドルとドル11.5 100 万ドルを含めて2.5百万ドルとドル2.7 負債割引の償却額はそれぞれ 100 万ドルです2027 年 9 月 15 日に発行される 1.25% の転換シニア債（「 2027 年債」）および 2024 年債の公正価値は、公開市場取引に基づいており、公正価値階層においてレベル 1 に分類されています。

以下の表は、当会社の債務取極に基づく本金および契約利子支払の合計をまとめたものです。


	2024年6月30日まで
	元金		利子		支払総額
	(単位：千)
2024年(7月~12月)	$	91,641	$	7,898	$	99,539
2025		-		14,375		14,375
2026		-		14,375		14,375
2027		1,150,000		14,375		1,164,375
支払総額	$	1,241,641	$	51,023	$	1,292,664

11.ストックベース報酬

以下の表は、各期間に付与された当社の株式報酬の概要です。


	6 月 30 日までの 3 ヶ月間、									6月30日までの6ヶ月間
	2024					2023				2024					2023
	贈与金			重みをつける平均値グラントデート市価値がある		贈与金		重みをつける平均値グラントデート市価値がある		贈与金			重みをつける平均値グラントデート市価値がある		贈与金			重みをつける平均値グラントデート市価値がある
株式オプション		5,100		$	72.37		54,575	$	66.82		321,478		$	67.63		1,084,924		$	72.50
制限株式単位		54,905	（ 1 ）	$	138.91		33,752	$	121.27		1,216,890	（ 1 ）	$	129.05		1,109,663	（ 2 ）	$	153.89

（ 1 ）制限付き株式単位（「 RSU 」）に含まれる 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月半は 8,860 そして 97,460 業績条件付き株式（「 2024 年 3 月 PSU 」）は、特定の財務業績目標の達成と、当社の製品候補の規制当局の承認に関連しています。2024 年 6 月の ELEVIDYS の規制承認拡大により、クリフ · ベストは 44,300 オブザ · 97,460 2024 年 3 月の PSU のシェア 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月半。2024 年 6 月 30 日現在残りの性能条件のどれも 53,160 株は達成される可能性があった。 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間および 6 ヶ月間に付与された株式オプションおよび残りの RSU サービスベースの基準と 4 年以上のベストしかありません

（ 2 ） RSU に含まれている 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間 502,225 パフォーマンス条件（「 2023 年 3 月の PSU 」）を伴う株式は、 ELEVIDYS の規制承認と、 2023 年に達成された特定の財務業績目標の達成に関連しています。 2023 年 3 月の PSU の委任は、残りのサービス条件の履行を条件としています。

2022 年 12 月 31 日に終了した年度において、当社は 38,500 性能条件付きの RSU （「 2022 年 3 月 PSU 」）。これは、当社の製品候補の特定の規制当局の承認に関連するものです。2024 年 6 月の ELEVIDYS の規制承認拡大の結果、 2022 年 3 月の PSU の一部が譲渡の対象となりました。これらの PSU のベストは残りのサービス条件の履行を条件としています2024 年 6 月 30 日現在、残りの業績条件のいずれも達成される可能性は低い。

株に基づく報酬費用

2024 年 6 月 30 日と 2023 年の 3 ヶ月間の株式報酬費用の総額は50.5百万ドルとドル47.4 それぞれ 100 万ドル。For The 2024 年 6 月 30 日と 2023 年の 6 ヶ月間の株式報酬費用の総額は91.2 百万と $88.6 百万，それぞれ分析を行った。

以下の表は、未監査連結利益（損失）決算書に含まれる株式報酬費用を、補助金タイプ別および機能別にまとめたものです。


		次の3か月まで六月三十日					終了した 6 ヶ月間六月三十日
		2024			2023		2024			2023
	(単位：千)
株式オプション		$	15,515		$	21,135	$	31,796		$	44,965
制限株式単位			37,808			25,037		65,335			41,177
従業員株購入計画			2,331			1,205		3,728			2,485
小計		$	55,654		$	47,377	$	100,859		$	88,627
資本化株式報酬コスト *			(5,172	)		-		(9,685	)		-
費用に含まれる株式報酬費用総額		$	50,482		$	47,377	$	91,174		$	88,627
研究 · 開発			19,806			21,577		36,079			37,990
販売、一般、行政			30,676			25,800		55,095			50,637
費用に含まれる株式報酬費用総額		$	50,482		$	47,377	$	91,174		$	88,627

*Before the 2024年6月30日までの6ヶ月間資本化株式ベースの報酬費用は重要ではなかった

12.その他所得（損失）、純

以下の表は、その他の利益（損失）、純 f をまとめたものです。または各期間に示されます：


		次の3か月まで六月三十日						終了した 6 ヶ月間六月三十日
		2024			2023			2024			2023
	(単位：千)
投資割引の累積、ネット		$	10,766		$	12,786		$	23,570		$	22,825
利子収入			8,076			8,418			15,169			17,694
利子費用			(4,832	)		(5,224	)		(8,998	)		(11,547	)
偶発的対価の公正価値の変更			-			800			(10,100	)		800
その他、純額			268			154			1,180			(131	)
その他の純収入		$	14,278		$	16,934		$	20,821		$	29,641
優先レビューバウチャーの販売による利益			-			102,000			-			102,000
債務返済損失			-			-			-			(387,329	)
その他の収入(赤字)を合計して純額		$	14,278		$	118,934		$	20,821		$	(255,688	)

13.所得税

2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間，当社は $の所得税引当を計上しました。7.1百万ドルとドル12.4 それぞれ 100 万ドル。2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の実効税率は 22.6%.所得税規定は、課税所得を相殺するために利用可能な純営業損失繰越額を制限する特定の州を含め、主に課税利益に対する現行の税規定に関連しています。当社は、特定の外国法域における繰延税金資産を除き、これらの繰延税金資産が実現されない可能性が高いと判断したため、引き続き、世界的な繰延税金資産の評価手当を維持しています。

2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に，当社は $の所得税引当を計上しました。9.4百万ドルとドル13.4 それぞれ 100 万ドル。2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の実効税率は (2.5%). 2022 年 1 月 1 日以降の納税年度については、2017 年の減税雇用法は、現在の研究開発費を控除するオプションを排除し、米国内で実施された研究活動については 5 年間、米国外で実施された研究活動については 15 年間、納税者に費用を資本化して償却することを要求しています。結果として、当社は課税利益を持ち、連邦および州の税金費用を記録しました。2.9百万ドルとドル10.5 それぞれ 100 万ドル。州税の費用は $10.5 100 万ドルは主に州の課税所得に関連しており部分的には純営業損失の繰越によって相殺されます

14. 1 株当たり利益（損失）

1 株当たり基本利益は、純利益を発行普通株式の加重平均株数で割って算出します。1 株当たり希釈利益は、純利益を普通株式および希釈済普通株式等価物発行済株式の加重平均数で割って算出されます。

以下の表は、普通株式当り基本利益および希釈利益（損失）の計算を示しています。


	次の3か月まで六月三十日					終了した 6 ヶ月間六月三十日
	2024		2023			2024		2023
	(千単位で、1株当たりを除く)
分子：
純利益(損失)-基本	$	6,460	$	(23,940	)	$	42,579	$	(540,695	)
追加：当社の可換債務の利子費用（税抜）		340		-			769		-
純収益-赤字	$	6,800	$	(23,940	)	$	43,348	$	(540,695	)
分母：
加重平均は普通株式を発行しています		94,618		88,743			94,305		88,466
希釈性証券の影響：
当社の株式インセンティブ計画に基づき発行可能な普通株式		3,095		-			3,388		-
当社の可換債務で発行可能な普通株式		1,431		-			1,436		-
加重平均は普通株式を発行し、希釈した後		99,144		88,743			99,129		88,466
普通株式当たり損益、基本	$	0.07	$	(0.27	)	$	0.45	$	(6.11	)
1 株当たり損益（希釈）	$	0.07	$	(0.27	)	$	0.44	$	(6.11	)

以下の表は、希薄化防止のため希薄化利益計算から除外された普通株式の潜在的な株式をまとめたものです。


	As Of 2024年6月30日			As Of 2023年6月30日
	(単位：千)
当社の株式インセンティブ計画に基づき発行可能な普通株式		2,879	（ 1 ）		12,316	（ 2 ）
当社の可換債務で発行可能な普通株式		8,100			9,542
発行可能普通株式の総数		10,979			21,858

（ 1 ） 2024 年 6 月 30 日現在、当社の株式インセンティブ計画に基づき発行可能な希釈防止普通株式は、以下のものを除く。 1.2 希薄化されているが、期末時点で業績または市場状況が満たされていない 100 万株。

（ 2 ） 2023 年 6 月 30 日現在、当社の株式インセンティブ計画に基づき発行可能な希釈防止普通株式は以下の通りです。 1.2 当社が期末に赤字状態にあったため、希釈防止のため、期末の業績または市場条件が満たされていない 100 万株.

15.支払いの引受およびまたは事項

製造業義務

以下の表は、当社の製造義務から生じる解除不能の契約上の義務の合計をまとめたものです。


	As Of 2024年6月30日
	(単位：千)
2024年(7月~12月)	$	757,166
2025		230,756
2026		108,260
2027		77,630
2028		72,343
製造コミットメント合計 *	$	1,246,155

* 総製造コミットメントには Catalent ， Inc. が含まれます。（「カタレント」）製造 · 供給契約について、当社は未監査連結貸借対照表に ROU 資産およびリース負債を計上しています。 2024年6月30日.

当社の製造 · 供給契約の詳細については、こちらをご覧ください。注釈 16 、その後のイベントここに含まれるそして注 21 、コミットメントと不測の事態 2023 年 12 月 31 日に終了した年次報告書（ Form 10—k ）に含まれる財務諸表に記載されています。

訴訟を起こす

通常の業務過程において、当社は、証券、雇用、知的財産権、その技術を使用した治療方法、または他の態様に関する事項を含む様々な法的クレーム、訴訟およびクレームの当事者に時々指定されている。当社は、潜在損失が発生する可能性があると考えた場合には、損失や準備金を法的訴訟手続きに計上し、損失金額を合理的に推定したり、可能な損失範囲を確定したりすることができる。当社は合理的に損失が出る可能性があると考えたり、準備金を超える損失を確定したりすることが合理的であると考えた場合に情報を開示します。当社は、当社が当該等の合理的な可能な損失の推定又は当該等の合理的な可能な損失の総範囲を提供し、当社が当該等の推定を行うことができないと考えない限り、当該等の推定を行うことができない。当社はまだ重大または損失すべき項目を記録しておらず、経営陣は、2024年6月30日現在、以下に述べる事項のいずれの重大な損失範囲も推定できないと考えている。

2020年9月15日Regenxbio Inc.(“ReGenX”)とペンシルバニア大学受託者(“U-Penn”)は、同社とSarepta Treateutics Three，LLCを米国デラウェア州地方裁判所に提訴した。原告は“米国法典”第35編第271(A)-(C)節に基づいて、SRP-9001(2023年6月22日に米国でELEVIDYSとして承認された)を含む、腺関連ウイルス遺伝子治療製品を製造するための特許培養宿主細胞技術を直接または間接的に製造および使用した疑いがあるとして、米国第10，526，617号特許(“617特許”)を侵害したと主張した。特に、起訴状は、AAVRH 10と少なくとも95%のアミノ酸相同性をコードするカプシドタンパク質をコードし、ReGenXが主張する‘617特許を侵害する組換え酸分子を含む宿主細胞を使用するSareptaおよびその契約製造業者の代表である疑いを主に含む。原告は、禁令救済、侵害、故意侵害の判決、合理的な特許権使用料(三倍損害賠償)を下回らない損害賠償、弁護士費と費用、及び裁判所が公正かつ適切と考える他の救済を求めている。2024年1月5日，裁判所はReGenXの‘617号特許主張の権利要求が無効であることを理由として，米国法第35編第101条に規定されている特許条件を満たしていない主題をカバーしているため，Sareptaの即時判決動議を承認した。2024年1月12日、裁判所は判決を下し、結審した。原告はアメリカ連邦巡回控訴裁判所に控訴した。

2023年6月20日、ReGenXおよびU-Pennは、Sareptaおよびその契約メーカーCatalentに対して、米国特許番号11，680，274(“274特許”)を侵害したと主張する第2の特許侵害訴訟を開始した。2つ目の訴訟では，ReGenXおよびU−PennはSareptaおよびCatalentの製造，使用および商業発売ELEVIDYS(SRP−9001)が‘274特許を侵害したと主張した。Sareptaは2023年8月10日に訴えに回答し、事件のスケジュールが確定し、裁判は2025年11月17日に開始される。2024年2月21日、Sareptaは米国特許商標局の特許裁判および控訴委員会(PTAB)に部門間審査(IPR)請願書を提出した。請願書は274特許を無効にすることを求めている。2024年3月20日、地域裁判所は訴訟を棚上げし、PTABの知的財産権の裁決を待った。

2021年7月13日、日本新屋株式会社(“日本新屋”または“NS”)が米国デラウェア州地方裁判所で同社を提訴した。Sareptaは、Sareptaが米国特許商標局において、エクソン53のスキップ技術に関するいくつかのNS特許(それぞれ米国特許番号9，708，361，10，385，092，10，407，461，10，487，106，10，647，741，10，662，217および10，683，322、総称して“NS特許”と呼ぶ)を無効にしようとしている7つの多方審査請願書(“IPR請願書”)をPTABに提出しようとしていると主張している。また，NSが特許侵害と個々のNS特許を故意に侵害する行為は，エクソン53がスキップした製品VYONDYS 53(Golodirsen)の販売を含むSareptaの活動に起因するといわれている。NSはさらに、エクソン53がスキップした製品Viltepso(Viltolarsen)の販売と、西オーストラリア大学(“UWA”)から当社に許可されたいくつかの特許が無効である(米国特許番号9，994，851、10，227，590および10，266，827、総称して“UWA特許”と呼ばれる)を含む、その活動によって生じる非侵害行為の裁定をNSにさらに要求する。起訴状では、NSは、Sareptaによって告発された侵害行為、および裁判所が公正で適切であると考えた他の救済に起因する、法的費用および費用、金額を示さない金銭救済(3倍損害賠償)を求めている。2022年1月、PTABは、Sareptaの知的財産権出願に対する応答として、すべてのNS特許のすべての権利要件を承認し、SareptaがNS特許が出願不可能特許であることを証明する合理的な可能性を認定する。NSはSareptaが知的財産権請願書を撤回することだけを求める予備禁止動議を提出し、この動議は米国連邦巡回控訴裁判所が2022年2月8日に覆し、地区裁判所に返送した後、最終的に承認された。Sareptaはその後、2022年6月14日に終了した知的財産権を撤回した。2021年12月27日，地域裁判所はSareptaによる却下動議を部分的に承認·却下し，2022年1月14日に第2次改訂後の訴え(SAC)を提出するようNSに命じた。SACでは，NSはUWA特許が侵害されていないことを除いて，2021年7月13日に最初に訴えられたすべての権利要求を維持した。2022年1月28日、SareptaはSACに答弁状を提出し、そのエクソン53が製品Viltepso(Viltolarsen)および契約違反活動をスキップしたことによるWWAの特許侵害を含むNSおよびNS Pharma Inc.に対して抗弁および反訴を行った。SareptaはまたNS特許の無効を決定することを要求する。その反訴状では，SareptaはNSの告発に対する抗弁的救済裁決，違約判決，NS特許の無効確定，侵害とWWA特許故意侵害の判決，法的費用と費用，額不明の金銭救済を要求している

(三倍損害賠償)NS社によって告発された侵害行為と、裁判所が公正で適切だと思う他の救済に起因する。それ以来，WWAは原告としてSareptaのNSに対する反訴に参加した。2023年8月14日、裁判所は、SareptaがNS不公平行為に対する反訴を増加させることを許可し、NSがSarepta不公平行為およびWalker Process詐欺に対する反訴を増加させることを可能にする訴状を修正する交差動議を承認した。その後、双方は、その‘361特許およびいくつかの’322特許の侵害に関するNSの違約クレーム、およびNSの違約クレームを却下することを約束した。裁判所は2024年4月18日にWalker Process詐欺クレームを二分し、2024年5月1日にSareptaが提出した‘851特許侵害の簡易判決動議とNSが提出したあるNS特許侵害の一部の簡易判決動議を承認した。裁判は2024年12月16日に開始される予定である。

2023年6月5日頃、Sareptaは日本で日本新屋に対して特許侵害訴訟を起こし、NSの生産、販売、Viltepsoの販売要約がSareptaの6406782号日本特許を侵害したと告発した。NSは2023年7月13日に初歩的な回答を提出した。2024年7月26日に技術説明会が開催された。

2024年7月26日、Genzyme社は米国デラウェア州地域裁判所でSarepta Treeutics，Inc.およびSarepta Treateutics Three，LLCを提訴した。起訴状によると、SareptaはELEVIDYS(delandisrogene moxeparvovec-rokl)を製造·販売し、米国特許番号9，051，542(“542特許”)および7，704，721(“721特許”)を侵害した疑いがあるという。Genzymeは起訴状において、損害賠償金を発見または評価金額の3倍に増加させることと、判決前および判決後の利息および費用を含む、いわゆる侵害行為に対する損害賠償を要求する。

16.後続のアクティビティ

同社はThermo Fisher Science，Inc.の付属会社Brammer Bio MA，LLCに終了通知を出した)は、会社の遺伝子治療計画の製造プロセスの堅持に関連する開発、商業製造、および供給プロトコルを2024年7月18日に終了した。終了は2024年8月21日に施行され、会社は現在、終了した財務影響を分析している。本報告日までに、会社は約$を記録する予定です55.0百万ドルから百万ドルまで65.02024年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に、終了した追加費用は百万ドルですそれは.この範囲は，任意の予想される終了費用とログアウトおよびロ氏合意で適用される償還可能コストの運営費用減少の純影響である。本終了通知を出す前に、会社は規制機関の承認を得ていないため、熱力製造工場で商業供給を生産するELEVIDYSは、2024年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月でこれらの金額を研究·開発費として記録する。

同社は合意終了のさらなる影響を分析しており、これらの影響は2024年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に記録される。

Thermoに関するもっと多くの情報は、お読みください注 21 、コミットメントと不測の事態 2023 年 12 月 31 日に終了した年次報告書（ Form 10—k ）に含まれる財務諸表に記載されています。

プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と営業結果。

経営陣が財務状況および経営結果を検討·分析する目的は、サイリプタ治療会社の財務状況、財務状況の変化、経営結果を理解することである。本節では、本四半期報告の第1部10-Q表と、2023年12月31日現在の10-K表に関する当社の年次報告書の章を、“第2部-第7項-経営層の財務状況および経営結果の検討および分析”と題する章と共に読まなければならない。このForm 10−Q四半期報告は、一般に、“信じる”、“予想”、“予想”、“計画”、“将”、“可能”、“推定”、“可能”、“継続”、“進行中”、“予測”、“潜在”、“可能”、“求める”および他の同様の表現、ならびにこれらの語の変形または否定によって識別されるいくつかの前向き表現を含む。これらの陳述は、私たちの未来の計画、目標、期待、意図、および財政的表現、およびこれらの陳述が根拠とする仮定と関連がある。これらの展望的な陳述は含まれているが、これらに限定されない

当社の独自のテクノロジープラットフォームとコラボレーションを使用して幅広い疾患を治療するための潜在的な治療候補を開発できると確信しています

メーカーとのパートナーシップがデュシェンヌ筋ジストロフィーの臨床および商業生産能力を支援することを期待しています（ “Duchenne ” ）遺伝子療法プログラムと四肢バンドル筋ジストロフィー（“ LGMD ” ）プログラム、また将来の潜在的な遺伝子療法プログラムのための製造プラットフォームとして機能し、現在の製造パートナーのネットワークは、当社の商業計画の要件を満たすことができると確信しています。

Catalent ， Inc. とのパートナーシップは（「カタレント」）は、当社の SRP—9001 Duchenne プログラムおよび LGMD プログラムの臨床および商業的な製造需要をサポートするとともに、将来の遺伝子治療プログラムの製造プラットフォームとしても機能します。

Aldevron LLC （「 Aldevron 」）が、当社の SRP—9001 Duchenne プログラムおよび LGMD プログラムに Good Manufacturing Processes （「 GMP 」）グレードのプラスミド、および将来の遺伝子治療プログラムのためのプラスミド原料を提供することを期待しています。

食品医薬品局（以下「 FDA 」）およびその他の規制当局による規制および規制決定が当社の事業、および当社の製品候補の開発、および当社の財務および契約上の義務に及ぼす影響の可能性。

SRP—505 1 に関する 2024 年後半の FDA との会合を含む、 2024 年の残りの期間およびそれ以降の推定タイムラインとマイルストーン。

欧州医薬品庁（「 EMA 」）を含む米国外の規制当局との関与；

当社の製品が承認されている法域における商用流通ネットワークの構築を継続する計画

社内の研究開発と戦略的取引を通じてパイプラインを拡大する計画

確認試験における当社の製品の臨床的利益の検証を含む、市場投入後の要件とコミットメントのタイムリーな完了と満足のいく結果。

計画されている商用、早期アクセスプログラム（「 EAP 」）および臨床ニーズを満たすために、当社の商用製品および製品候補の長期供給をさらに確保する能力。

競合製品が当社製品および候補製品の商業的成功、およびそのような製品と競争する能力に与える影響

パートナーシップ、ライセンスおよび / またはコラボレーションの取り決め、および当社が締結した、または将来締結する可能性のあるその他の戦略的取り決めおよび取引の潜在的な利益に関する当社の期待、当社の新規および既存の技術およびプログラムを強化し保護するための追加特許出願および発行を進める当社の計画および能力。

キャッシュランウェイに関する推計と将来の資本ニーズに関する記述

将来の収益、研究開発費、その他の費用、資本要件および第三者への支払に関する当社の見積もり

環境法規制が当社事業に与える影響に関する当社の期待および既存の契約の下で第三者に支払われる可能性のあるマイルストーン、ロイヤルティまたはその他の支払いに関する当社の信念と期待

当社は、法律または米国証券取引委員会（以下「 SEC 」）の規則および規制によって要求される場合を除き、この報告書の日付以降に、フォーム 10—Q の四半期ごとの報告書に含まれる将来見通しに関する記述を更新する義務を負いません。読者は、将来見通しに関する記述に過度に信頼しないよう警告します。実際の結果は、フォーム 10—Q の四半期報告書で議論されたものと大きく異なる可能性があります。このフォーム 10—Q の四半期ごとのレポートに含まれる将来の見通し記述、および当社によって随時作成されるその他の書面および口頭での将来の見通し記述には、リスクを含む、将来の見通し記述に予想されたものと実質的に異なる実際の結果を引き起こす可能性のある特定のリスクおよび不確実性があります。不確実性および仮定は、フォーム 10—Q の四半期報告書の「リスク要因」の見出しで特定されています。

概要

当社は、希少疾患の治療のためのユニークな RNA 標的治療薬、遺伝子療法、その他の遺伝子治療モダリティの発見と開発を通じて患者を支援することに注力する商業段階のバイオ医薬品企業です。当社は、独自の高度に差別化された革新的な技術を適用し、戦略的パートナーとのコラボレーションを通じて、デュシェンヌ治療のための複数の承認製品を開発し、デュシェンヌ、 LGMDs 、その他の神経筋および中枢神経系関連疾患を含む幅広い疾患や障害に対する潜在的な治療候補を開発しています。

当社は 4 つの製品を商品化し、すべて FDA の加速承認または従来の承認を取得しました。

PMO 製品：

EXONDYS 51 （エテプリアセン）注射剤（「 EXONDYS 51 」）は、 2016 年 9 月 19 日に FDA の加速承認を取得し、エキソン 51 スキップに適したジストロフィン遺伝子の突然変異が確認された患者におけるデュシェンヌの治療に適応されています。EXONDYS 51 は、当社のホスホロジアミド酸モルホリノオリゴマー（「 PMO 」）化学とエクソンスキップ技術を使用して、ジストロフィン遺伝子のエクソン 51 をスキップします。

VYONDYS 53 （ golodirsen ）注射剤（「 VYONDYS 53 」）は、 2019 年 12 月 12 日に FDA の加速承認を取得し、エキソン 53 スキップに適したジストロフィン遺伝子の突然変異が確認された患者におけるデュシェンヌの治療に適応されています。VYONDYS 53 は、当社の PMO 化学とエキソンスキッピング技術を使用して、ジストロフィン遺伝子のエクソン 53 をスキップします。

2021 年 2 月 25 日に FDA による加速承認を取得した AMONDYS 45 （カシマーセン）注射剤（「 AMONDYS 45 」）は、エキソン 45 スキップが可能なジストロフィン遺伝子の突然変異が確認された患者におけるデュシェンヌの治療に適応されています。AMONDYS 45 は、当社の PMO 化学とエキソンスキッピング技術を使用して、ジストロフィン遺伝子のエクソン 45 をスキップします。

当社は、これらの製品の臨床的有益性を検証し記述するための FDA の販売後の要件 / コミットメントに準拠するために必要な研究を含む、承認された製品の様々な臨床試験を実施中です。

戦略的パートナーとのコラボレーションを含む当社の主要製品候補の概要は以下のとおりです。

SRP-5051我々の次世代化学プラットフォームを用いて，細胞透過性ポリペプチドが結合するPPMOと，我々のエクソンスキップ技術はdystrophin遺伝子のエクソン51をスキップした。SRP-5051は、dystrophin Pre-mRNAの第51エクソンに結合することを意図したPMOに結合したポリペプチドであり、エクソン51をスキップすることができる遺伝子変異を有する患者がmRNA処理中にエクソンを排除することをもたらす。エクソンジャンプの目的は，内部切断しているが機能する筋ジストロフィー蛋白の産生を促進することである。2017年第4四半期、著者らは第51エクソンをスキップしやすい患者の杜興を治療するための最初のヒト単回漸増用量の研究を開始した。2019年、私たちは5051-201の研究を開始した。2020年12月，5051−201 A部分10 mg/kgおよび20 mg/kg用量列を検討した臨床結果の中期分析を発表した。2021年5月、5051-201のA部分30 mg/kg行列を検討した結果を発表した。私たちは2021年第4四半期に第5051-201号研究のb部分を開始した。2022年7月，FDAは重篤な低マグネシウム血症不良が発生した後，5051−201の臨床研究を休止した。臨床部

2022 年 8 月に解禁された。研究 5051 — 201 のパート b の登録は、 2023 年第 1 四半期に完了しました。2024 年 1 月には、研究 5051 — 20 1 のパート b の結果を発表しました。2024 年後半に FDA と会合し、次のステップについて議論する予定です。

SRP-9003(LGMD，遺伝子治療計画)。我々は様々な形のLGMDのための遺伝子治療計画を開発している。我々の最先端のLGMD候補製品SRP−9003は，栄養不良関連タンパク質複合体の回復を目指してβ−ミオグリカンタンパク質をコードし回復する遺伝子を転移させることを目的としている。AAVRH.74ベクター系を用い，われわれのSRP−9001遺伝子治療計画に用いたベクターと同様である。SRP−9003の第1/2 a段階試験は2018年第4四半期に開始された。2019年2月，SRP−9003試験で最初の3人の患者の低用量キューの2カ月陽性生検データを発表し，2019年10月に3人の患者の9カ月の陽性機能データを発表した。研究案によると、著者らは他の3人の患者により高い用量で1組の用量を増加させた。2020年6月、著者らは高用量キュー中の3人の臨床試験参加者の60日における安全性と発現結果、及び低用量キュー中の3人の臨床試験参加者の年間機能データを公表した。2020年9月、著者らは高用量群の3名の臨床試験参加者の6ケ月の機能データと低用量群の3名の臨床試験参加者の18ケ月の機能データを公表した。2021年3月、低用量群の3人の臨床試験参加者の24カ月の機能および発現データ、および高用量群の3人の臨床試験参加者の12カ月の機能データを公表した。2022年3月、低用量キュー内の3人の臨床試験参加者の36カ月の機能データおよび高用量キューの2人の臨床試験参加者の24カ月の機能データを公表した。2024年1月、我々は、SRP−9003の第3段階、多国籍、オープンタグ研究であるSRP−9003−301研究のスクリーニングを開始したことを発表した。

当社のパイプラインには、臨床前および臨床開発の様々な段階にある 40 以上のプログラムが含まれ、精密遺伝子医療における当社の多面的なアプローチと専門知識を反映し、希少疾患に苦しむ患者の生活に大きな違いをもたらします。

製造、供給、流通

私たちは独自の最先端の化学、製造と制御(CMC)能力を開発し、臨床開発と商業化を支援するために、私たちの製品と候補製品の製造とテストを可能にした。私たちは私たちの製造技術とテスト方法を改善して最適化し続けている。私たちはすでに第三者サプライヤーといくつかの製造と供給手配を達成しており、これらのサプライヤーはこれらの能力をある程度利用して、私たちのいくつかの候補製品とその部品の生産を支援するだろう。過去数年間、私たちは施設も開設し、私たちの内部研究開発能力を大きく強化した。しかしながら、我々は現在、我々の製品および商業および/または臨床的に使用するための候補製品を生産するための内部GMP製造能力を有していない。私たちの現在と未来の製造需要を満たすために、私たちは専門の契約製造組織(各組織はCMO)と供給協定を締結し、私たちの製品のためにカスタマイズされた原材料、活性薬物成分(“原料薬”)、薬品製品と完成品、ならびに商業と臨床候補製品を生産した。私たちのすべてのCMOパートナーは、幅広い技術専門家、GMP経験、そして私たちの特定の技術を製造する経験を持っています。

商用デュシェン PMO プログラムでは、既存の CMO と協力して中規模から大規模への生産能力を増強してきました。当社の商用製品に必要な量、品質、純度で原材料や API を生産できる企業は限られていますが、これまでの勤勉な取り組みに基づいて、現在の CMO ネットワークはこれらの要件を満たすことができ、必要に応じて能力を拡大できると考えています。さらに、製造の生産能力を向上させ、限られたサプライヤーに依存することに関連するリスクをさらに低減するために、追加のサプライヤーとのさらなる関係を評価し、今後も評価していきます。

Aldevron および Catalent とのパートナーシップを通じて、遺伝子治療の製造能力を大幅に向上させました。当社は、遺伝子治療や遺伝子編集を含む AAV ベースの製造のあらゆる側面に関する社内の専門知識を構築し、経験豊富な製造パートナーと緊密に提携し、遺伝子治療プログラムの開発と商業化を促進するハイブリッド開発と製造戦略を採用しています。カタレントの製造能力を確保し、 ELEVIDYS と LGMD プログラムの臨床および商用製造需要をサポートするとともに、将来の遺伝子治療プログラムの製造プラットフォームとしても機能しています。このコラボレーションは、プロセス開発、臨床および商用生産および試験を統合します。Aldevron は ELEVIDYS に GMP グレードのプラスミドを提供し、 LGMD プログラムおよび将来の遺伝子治療プログラムのためのプラスミド原料を提供する予定です。

当社の商用製品および製品候補の製造者およびサプライヤーは、現行の GMP （「 cGMP 」）要件および FDA およびその他の外国の規制当局によって定められたその他の規則および規制の対象となります。当社は、 c GMP 要件および適用される外国規格の継続的な遵守のために、サードパーティパートナーに依存しています。

当社の PMO 商用製品は、患者に医薬品を供給する家庭輸液専門薬局プロバイダーの限られたネットワークと、病院や病院の外来クリニックに当社の製品を販売する専門販売代理店を通じて米国で販売されています。米国外の患者に対する当社の製品の商用前流通に関しては、当社は第三者の販売代理店やサービスプロバイダーと契約し、 EAP を通じて特定の国で当社の製品を販売しています。今後も、当社の製品が承認されている法域における商用流通ネットワークの構築を図ります。

ELEVIDYS の米国の流通モデルは、サードパーティの物流プロバイダーを含む複数の流通パートナーと、病院に注射用医薬品を提供する専門薬局プロバイダーの限られたネットワークを採用しています。

現金、現金同等物、制限現金および投資

2024 年 6 月 30 日現在、現金、現金同等物、制限現金および投資は約 147610 万ドルであり、現金および現金同等物 38360 万ドル、短期投資 107690 万ドル、非流動制限現金 1560 万ドルで構成されています。現金、現金等価物および投資の残高は、少なくとも今後 12 ヶ月間の現在の事業計画に充当するのに十分であると信じています。

当社の長期的な成功の可能性は、新製薬の開発と商業化において頻繁に遭遇する費用、困難、遅延、市場における競争要因、政府主催の償還プログラムに関連するリスク、および当社が事業を展開する複雑な規制環境に照らして考慮する必要があります。

重要な会計政策と試算

当社の財務状況と経営結果の検討と分析は、本報告の他の部分に含まれる監査されていない簡明総合財務諸表に基づいている。米国で一般的に受け入れられている会計原則に基づいて、監査されていない簡明な総合財務諸表を作成し、列挙された期間の資産、負債、収入および費用に影響を与える報告金額、または資産と負債の関連開示に影響を与える推定と判断を行うことを要求する。その中のいくつかの判断は主観的で複雑である可能性があるため，実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある.我々が依存する推定と判断は，我々がこれらの推定や判断を行う際に得られた歴史的経験や情報に基づいて合理的であると考えられる.もしこれらの推定と実際の結果の間に大きな差があれば、私たちが監査していない簡明な総合財務諸表は影響を受けるだろう。我々の判断や推定は適切であると考えられるが，実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある.以下の会計政策は、監査されていない簡明な連結財務諸表を作成するために使用される判断と推定に最も重要であると考えられる

在庫と

所得税だ

2023 年 12 月 31 日に終了した年次報告書のフォーム 10—k に詳述されている重要な会計方針および重要な推計に変更はありません。

2024年と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の運営実績

以下の表は、各期間の未監査連結損益計算書について示しています。


	次の3か月まで六月三十日
	2024			2023			変わる			変わる
	(千単位で、1株当たりを除く)						$			%
収益：
製品、ネット	$	360,548		$	238,988		$	121,560			51	%
コラボレーションなど		2,383			22,250			(19,867	)		（ 89 ）	)%
総収入		362,931			261,238			101,693			39	%
コストと費用：
販売原価（ライセンス内権利の償却を除く）		44,545			34,124			10,421			31	%
研究 · 開発		179,690			241,890			(62,200	)		（ 26 ）	)%
販売、一般、行政		138,796			118,564			20,232			17	%
ライセンス権の償却		601			179			422			236	%
総コストと費用		363,632			394,757			(31,125	)		（ 8 ）	)%
営業損失		（ 70 1 ）	)		(133,519	)		132,818			99	%
他の収入、純額：
その他の純収入		14,278			16,934			（ 2，656 人）	)		（ 16 件）	)%
優先レビューバウチャーの販売による利益		-			102,000			(102,000	)		（ 100 ）	)%
その他の収入合計，純額		14,278			118,934			(104,656	)		（ 88 ）	)%

所得税費用前収益		13,577			(14,585	)		28,162			193	%
所得税費用		7,117			9,355			（ 2，238 人）	)		（ 24 ）	)%
純収益(赤字)	$	6,460		$	(23,940	)	$	30,400			127	%

1株当たりの収益(損失)：
基本的な情報	$	0.07		$	（ 0.27 ）	)	$	0.34		NM*
薄めにする	$	0.07		$	（ 0.27 ）	)	$	0.34		NM*


	終了した半年六月三十日
	2024		2023			変わる			変わる
	(千単位で、1株当たりを除く)					$			%
収入：
製品、ネット	$	720,032	$	470,483		$	249,549			53	%
コラボレーションなど		56,363		44,255			12,108			27	%
総収入		776,395		514,738			261,657			51	%
コストと費用：
販売原価（ライセンス内権利の償却を除く）		95,104		69,141			25,963			38	%
研究 · 開発		380,086		487,569			(107,483	)		（ 22 ）	)%
販売、一般、行政		265,799		229,278			36,521			16	%
ライセンス権の償却		1,202		357			845			237	%
総コストと費用		742,191		786,345			(44,154	)		（ 6 ）	)%
営業収入(赤字)		34,204		(271,607	)		305,811			113	%
その他の利益（損失）、純：
その他の純収入		20,821		29,641			（ 8，820 ）	)		（ 30 ）	)%
優先レビューバウチャーの販売による利益		-		102,000			(102,000	)		（ 100 ）	)%
債務返済損失		-		(387,329	)		387,329			100	%
その他の収入(赤字)を合計して純額		20,821		(255,688	)		276,509			108	%

所得税費用前収益		55,025		(527,295	)		582,320			110	%
所得税費用		12,446		13,400			（9 54 年）	)		（ 7 ）	)%
純収益(赤字)	$	42,579	$	(540,695	)	$	583,274			108	%

1株当たりの収益(損失)：
基本的な情報	$	0.45	$	（ 6.1 1 ）	)	$	6.56		NM*
薄めにする	$	0.44	$	（ 6.1 1 ）	)	$	6.55		NM*

* NM ：意味がない

売上高

製品販売からの収益は、販売時点で純販売価格（取引価格）で計上されます。これには、予約金を設定し、リベート、公衆衛生サービスのチャージバックを含む政府からのチャージバック、迅速な給与割引、患者支援プログラムおよび流通手数料から生じる変動対価の推定値が含まれます。これらの準備金は、関連販売で獲得または請求される金額に基づいており、売掛金の減少（当社が支払いを要求しない場合）または経常債務（当社が支払いを要求する場合）に分類されます。当社の見積もりは、現在の契約および法定要件を考慮しています。最終的に受領または支払われた対価額は、当社の見積もりとは異なる場合があります。

以下の表は、各期間の純製品売上高の構成要素を製品別にまとめたものです。


	次の3か月まで六月三十日
	2024		2023		変わる			変わる
	(単位：千)				$			%
PMO 製品	$	238,827	$	238,988	$	（161 件）	)		(-	)%
ELEVIDYS		121,721		-		121,721		NM*
製品、ネット	$	360,548	$	238,988	$	121,560			51	%


	終了した半年六月三十日
	2024		2023		変わる			変わる
	(単位：千)				$			%
PMO 製品	$	464,375	$	470,483	$	（ 6，108 ）	)		（ 1 ）	)%
ELEVIDYS		255,657		-		255,657		NM*
製品、ネット	$	720,032	$	470,483	$	249,549			53	%

* NM ：意味がない

2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間の当社の製品の純製品売上高は、 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間と比較して、それぞれ 12160 万ドルと 24950 万ドル増加しました。この増加は、主に FDA の承認を受け、 2023 年 6 月に発売された 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の ELEVIDYS の販売に関連する純製品売上高のそれぞれ 12170 万ドルと 25570 万ドルを反映しています。

以下の表は、各期間のコラボレーションおよびその他の収益の構成要素をまとめたものです。


	次の3か月まで六月三十日
	2024		2023		変わる			変わる
	(単位：千)				$			%
業績義務の償却 * *	$	-	$	22,250	$	(22,250	)		（ 100 ）	)%
請負製造その他		2,383		-		2,383		NM*
トータルコラボレーションその他	$	2,383	$	22,250	$	(19,867	)		（ 89 ）	)%


	終了した半年六月三十日
	2024		2023		変わる		変わる
	(単位：千)				$		%
業績義務の償却 * *	$	48,000	$	44,255	$	3,745		8	%
請負製造その他		8,363		-		8,363	NM*
トータルコラボレーションその他	$	56,363	$	44,255	$	12,108		27	%

* NM ：意味がない

* * 当社が契約上の履行義務を果たすため、ロシュとの協力契約に基づく繰延収益の認識に関するものです。詳しくは、こちらをご覧ください。備考3：ライセンスと連携プロトコル.

コラボレーションおよびその他の収益は、主に F とのコラボレーション契約に関連しています。Hoffman—La Roche Ltd. （「ロシュ」）。2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間、コラボレーションおよびその他の収益はそれぞれ 240 万ドルと 2230 万ドルを認識しました。この減少は、主に、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間のロシュとのコラボレーション契約（「コラボレーション契約」）に基づく単一の複合業績義務の償却によるものです。これは、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の契約製造に含まれるロシュからのロイヤルティ収入などによって一部相殺されました。参照してください。備考3：ライセンスと連携プロトコル協力協定の更なる議論のため。

2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間で、それぞれ5，640ドルの万と4，430ドルの万協力とその他の収入を確認した。この増加は主に2024年6月30日までの6カ月間に確認された4，800ドルの協力収入によるものであり、羅氏がある外部早期杜興開発プロジェクトの買収を拒否した前米国の権利と関係がある。2023年6月30日までの6ヶ月間、協力協定項下の単一合併履行債務は2023年12月31日に全額償却され、一部はこの債務を相殺した。また、協力協定によれば、Sareptaが臨床および商業ロットのELEVIDYS(“供給協定”)を羅氏に提供するために、供給協定を締結することに同意した。供給協定は交渉中であるが，我々は羅氏に一連の商業ELEVIDYS供給を納入しており，これらの供給は1つの調達注文に基づいて達成されている.2024年6月30日までの6カ月間で840万の契約製造とその他の収入が確認され，これは主に羅氏のこれらの出荷量と特許使用料収入に関係しており，2023年6月30日までの6カ月間に類似した活動はなかった。

販売原価（ライセンス内権利の償却を除く）

我々の販売コスト(ライセンス内の権利の償却を除く)には、我々の製品販売に関連する在庫コストおよび関連する管理費用および特許権使用料が含まれており、主にBioMarin製薬会社(“BioMarin”)および西オーストラリア大学(“UWA”)に支払われるPMO製品、Nationwide小児病院(“Nationwide”)に支払われるELEVIDYSのために使用される。2016年9月，2019年12月，2021年2月，2023年6月にそれぞれEXONDYS 51，VYONDYS 53，AMONDYS 45とELEVIDYSに対するFDAの規制承認を得る前に，研究開発費などの製造と材料コストを計上した。PMO製品については，2024年6月30日と2023年6月30日までの3カ月と6カ月までに，すべての以前に支出された製造コストがすべて消費されている。2024年6月30日までの3カ月と6カ月以内に販売されているELEVIDYSでは，発生する関連製造コストの大部分が研究開発費として支出されており，このようなコストはFDAが製品を承認する前に発生しているからである。製品関連コストがFDA承認を得るまで研究開発費として支出されていなければ，2024年6月30日までの3カ月と6カ月間，ELEVIDYSの販売に関する増量在庫コスト(協力協定による羅氏への製品販売を含む)はそれぞれ約1，590万と3，970万となる。

以下の表は、各期間における当社の販売コスト（ライセンス内権利の償却を除く）の構成要素を要約しています。


	次の3か月まで六月三十日
	2024		2023		変わる			変わる
	(単位：千)				$			%
販売品に係る在庫コスト（ロシュへの販売品を除く * * ）	$	36,814	$	25,541	$	11,273			44	%
ロイヤリティの支払い		7,731		8,583		（ 852 ）	)		（ 10 件	)%
販売原価総額（ライセンス内権利の償却を除く）	$	44,545	$	34,124	$	10,421			31	%


	終了した半年六月三十日
	2024		2023		変わる		変わる
	(単位：千)				$		%
販売品に係る在庫コスト（ロシュへの販売品を除く * * ）	$	74,513	$	52,175	$	22,338		43	%
ロイヤリティの支払い		18,937		16,966		1,971		12	%
ロシュに販売された製品に関連する在庫コスト * *		1,654		-		1,654	NM*
販売原価総額（ライセンス内権利の償却を除く）	$	95,104	$	69,141	$	25,963		38	%

* NM ：意味がない

* * 提携契約に基づく契約製造によるロシュへの製品供給の詳細は上記をご覧ください。

2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の売上原価（ライセンス内権利の償却を除く）は、 2023 年の同期間に比べて 1 億 540 万ドル、または 31% 増加しました。この変更は、主に 2023 年 6 月の FDA 承認と発売に続き、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の ELEVIDYS 関連の販売コストを反映しています。

2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の売上原価（ライセンス内権利の償却を除く）は、 2023 年の同期間と比較して 2600 万ドル増加しました。この変更は、主に 2023 年 6 月の FDA 承認および発売に続き、 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の ELEVIDYS 関連の販売コストを反映しており、 2023 年の同期間に同様の活動が行われず、 ELEVIDYS の販売に関連するロイヤリティ支払いの増加を反映しています。

研究開発費

研究開発費は、研究活動に伴う費用と、製品開発、臨床前試験、臨床試験、製造活動に伴う費用で構成されます。当社のプログラムに関連する直接的な研究開発費用には、臨床試験施設費用、臨床製造費用、コンサルタント費用、技術的実現可能性に達せず、代替的な将来の利用がない技術に関連して第三者に支払われる前払い手数料およびマイルストーン、およびデータ管理や統計分析サポートなどのその他の外部サービスが含まれます。臨床プログラムをサポートするために使用される材料や消耗品ですプログラムの間接費用には、給与、株式報酬、施設および技術関連費用の配分が含まれます。

研究開発費は、当社の総営業費のかなりの割合を占めています。当社は、維持または評価を行わず、したがって、内部の研究開発費用をプロジェクトごとに配分しません。結果として、 a

当社の研究開発費用のかなりの部分は、複数のプロジェクトに利益をもたらす可能性があるため、プロジェクトごとに追跡されていません。

各期間の研究開発費をプロジェクト別にまとめた表は以下のとおりです。


	次の3か月まで六月三十日
	2024			2023			変わる			変わる
	(単位：千)						$			%
SRP — 9001	$	41,454		$	88,481		$	(47,027	)		（ 53 ）	)%
LG MD プラットフォーム		20,964			12,897			8,067			63	%
エテプリルセン（エクソン 51 ）		19,992			29,358			（ 9，366 件	)		（ 32 ）	)%
その他の遺伝子療法		7,919			7,494			425			6	%
PPMO プラットフォーム		5,821			17,445			(11,624	)		（ 67 ）	)%
カシマーセン（エクソン 45 ）		5,812			5,367			445			8	%
遺伝子編集		4,313			2,960			1,353			46	%
ゴロディールセン（エクソン 53 ）		2,529			2,890			（ 36 1 ）	)		（ 12 ）	)%
その他のプロジェクト		3,965			11,338			（ 7，373 ）	)		（ 65 ）	)%
内部研究開発費		84,640			91,532			（ 6， 89 2 ）	)		（ 8 ）	)%
ロシュ協力払い戻し		(17,719	)		(27,872	)		10,153			（ 36 ）	)%
研究開発費総額	$	179,690		$	241,890		$	(62,200	)		（ 26 ）	)%


	終了した半年六月三十日
	2024			2023			変わる			変わる
	(単位：千)						$			%
SRP — 9001	$	112,854		$	193,100		$	(80,246	)		（ 42 ）	)%
LG MD プラットフォーム		37,918			28,808			9,110			32	%
エテプリルセン（エクソン 51 ）		38,822			51,972			(13,150	)		（ 25 ）	)%
PPMO プラットフォーム		18,332			32,541			(14,209	)		（ 44 ）	)%
その他の遺伝子療法		16,529			11,484			5,045			44	%
カシマーセン（エクソン 45 ）		11,058			13,030			（1，972 年）	)		（ 15 ）	)%
遺伝子編集		7,991			6,148			1,843			30	%
ゴロディールセン（エクソン 53 ）		4,982			8,405			（ 3，423 ）	)		（ 41 ）	)%
その他のプロジェクト		8,105			13,940			（ 5，835 ）	)		（ 42 ）	)%
内部研究開発費		162,686			176,136			(13,450	)		（ 8 ）	)%
ロシュ協力払い戻し		(39,191	)		(47,995	)		8,804			（ 18 ）	)%
研究開発費総額	$	380,086		$	487,569		$	(107,483	)		（ 22 ）	)%

各期間の研究開発費をカテゴリー別にまとめた表は以下のとおりです。


	次の3か月まで六月三十日
	2024			2023			変わる			変わる
	(単位：千)						$			%
製造費 *	$	50,659		$	108,631		$	(57,972	)		（ 53 ）	)%
臨床試験費用		39,861			42,508			（ 2，647 件）	)		（ 6 ）	)%
報酬等の人件費		37,407			39,812			（ 2，405 件）	)		（ 6 ）	)%
設備 · 技術関連費用		22,030			21,555			475			2	%
株に基づく報酬		19,806			21,577			（1，771）	)		（ 8 ）	)%
専門サービス		7,746			7,419			327			4	%
臨床前費用		1,443			2,726			（ 1，283 ）	)		（ 47 ）	)%
研究など		18,457			25,534			（ 7，077 ）	)		（ 28 ）	)%
ロシュ協力払い戻し		(17,719	)		(27,872	)		10,153			（ 36 ）	)%
研究開発費総額	$	179,690		$	241,890		$	(62,200	)		（ 26 ）	)%

※ 2024 年 3 月 31 日期から、間接製造コストの吸収をそれぞれの発生元カテゴリーに割り当てる製造吸収方法を更新しました。2023 年 6 月 30 日期の研究開発費は、製造費、報酬その他の人件費、設備 · 技術関連費用、専門サービスなどのカテゴリー別に分類し、比較のために再分類しました。この再配分は、認識された研究開発費用総額に影響しません。

2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の研究開発費は、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間と比較して 6220 万ドル（ 26% ）減少しました。減少は主に以下の要因による。

主に 2023 年 6 月の承認による ELEVIDYS の商用バッチの資本化による製造費の 5800 万ドルの減少。

主に AMONDYS 45 と VYONDYS 53 の ESSENCE 試験の縮小による臨床試験費用の 260 万ドル削減。

2023 年 6 月の ELEVIDYS の承認の結果、主に間接製造コスト吸収の増加による報酬およびその他の人件費の 240 万ドル減少、一部は人員数の変更によって相殺されました。

主に、 2023 年 6 月の ELEVIDYS 承認の結果、間接製造コスト吸収相殺の増加による株式報酬費用の 180 万ドル減少、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の業績条件付き制限株式ユニット（「 PSU 」）に関する業績条件の達成と株式報酬額の変更により一部相殺されました。

PPMO および PMO プラットフォームにおける毒性学研究活動の減少による臨床前費用の 130 万ドル削減。

研究費およびその他の費用の 710 万ドルの減少は、主に 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間に特定の研究およびライセンス契約の履行の結果として、前払い 750 万ドルによるものです。これは、 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の外部初期段階のデュシェンヌ開発プログラムの終了によって一部相殺されました。

当社の SRP—9001 遺伝子治療プログラムの臨床供給コストとエンジニアリング実行のタイミングと頻度により、ロシュからの共同償還に関連する費用を 1020 万ドルのオフセットで減少しました。


	終了した半年六月三十日
	2024			2023			変わる			変わる
	(単位：千)						$			%
製造費 *	$	120,359		$	227,093		$	(106,734	)		（ 47 ）	)%
臨床試験費用		84,008			83,400			608			1	%
報酬等の人件費		78,942			81,965			（ 3，023 ）	)		（ 4 ）	)%
設備 · 技術関連費用		43,395			42,637			758			2	%
株に基づく報酬		36,079			37,990			（1，911 年）	)		（ 5 ）	)%
専門サービス		14,280			13,685			595			4	%
臨床前費用		4,892			6,189			（1，297 件）	)		（ 21 ）	)%
研究など		37,322			42,605			（ 5，283 ）	)		（ 12 ）	)%
ロシュ協力払い戻し		(39,191	)		(47,995	)		8,804			（ 18 ）	)%
研究開発費総額	$	380,086		$	487,569		$	(107,483	)		（ 22 ）	)%

2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の研究開発費は、 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間と比較して 10 億 750 万ドル、 22% 減少しました。減少は主に以下の要因による。

主に 2023 年 6 月の承認による ELEVIDYS の商用バッチの資本化による製造費用の 1067 0 万ドルの減少。

2023 年 6 月の ELEVIDYS の承認による間接製造コスト吸収の増加による報酬およびその他の人件費の 300 万ドルの減少、一部は人員数の変更によって相殺されました。

主に、 2023 年 6 月の ELEVIDYS の承認の結果、間接的な製造コスト吸収オフセットの増加による在庫報酬費用の 190 万ドルの減少、 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の特定の PSU に関する業績条件の達成と在庫報酬額の変更によって一部相殺されました。

PPMO および PMO プラットフォームにおける毒性学研究活動の減少による臨床前費用の 130 万ドル削減。

研究およびその他の費用の 530 万ドルの減少は、主に 2023 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の特定の研究およびライセンス契約の履行の結果として 780 万ドルの前払いによるものです。これは、 2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の外部初期段階のデュシェンヌ開発プログラムの終了によって一部相殺されました。

当社の SRP—9001 遺伝子治療プログラムの臨床供給コストとエンジニアリング実行のタイミングと頻度により、ロシュからの共同償還に関連する費用を 880 万ドル減少させました。

販売費、一般管理費

営業、一般および管理費用は、執行役員、財務、法務、情報技術、事業開発、人事、商業およびその他の一般および管理機能における人員の給与、福利厚生、株式報酬および関連費用で構成されています。その他の一般経費および管理経費には、施設および技術関連費用、法律、コンサルティング、会計サービスの専門手数料の配分が含まれます。

以下の表は、各期間の販売費、一般費、管理費をカテゴリー別にまとめたものです。


	次の3か月まで六月三十日
	2024			2023			変わる		変わる
	(単位：千)						$		%
専門サービス	$	44,033		$	37,797		$	6,236		16	%
報酬等の人件費		40,128			38,329			1,799		5	%
株に基づく報酬		30,676			25,800			4,876		19	%
設備 · 技術関連費用		12,739			10,416			2,323		22	%
他にも		11,441			6,550			4,891		75	%
ロシュ協力払い戻し		（ 221 ）	)		（ 328 ）	)		107		（ 33 ）	)%
販売、一般、行政費用の合計	$	138,796		$	118,564		$	20,232		17	%

2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の販売費、一般費、管理費は、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間と比較して 2020 万ドル（ 17% ）増加しました。この増加は、主に以下の要因によるものです。

主に ELEVIDYS の商業化に向けた継続的な努力と進行中の訴訟問題に関連したプロフェッショナルサービス費用の 620 万ドル増加。

主に人員の変更による報酬およびその他の人件費の 180 万ドルの増加。

主に 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の特定の PSU に関する業績条件の達成に関連した株式報酬費用の 490 万ドルの増加。

主に継続的な拡張努力による設備および技術関連費用の 230 万ドル増加。

主に慈善寄付活動のタイミングによるその他の経費の 490 万ドルの増加。


	終了した半年六月三十日
	2024			2023			変わる		変わる
	(単位：千)						$		%
専門サービス	$	83,698		$	72,888		$	10,810		15	%
報酬等の人件費		82,180			76,796			5,384		7	%
株に基づく報酬		55,095			50,637			4,458		9	%
設備 · 技術関連費用		24,495			20,266			4,229		21	%
他にも		20,738			9,176			11,562		126	%
ロシュ協力払い戻し		（ 407 ）	)		（ 485 ）	)		78		（ 16 件）	)%
販売、一般、行政費用の合計	$	265,799		$	229,278		$	36,521		16	%

2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の販売費、一般費、管理費は、 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間と比較して 3650 万ドル（ 16% ）増加しました。この増加は、主に以下の要因によるものです。

主に進行中の訴訟問題と ELEVIDYS の商業化に向けた継続的な努力に関連するプロフェッショナルサービス費用の 1080 万ドルの増加。

主に人員の変更による報酬およびその他の人件費の 540 万ドルの増加。

主に 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の特定の PSU に関する業績条件の達成に関連した株式報酬費用の 450 万ドルの増加。

設備 · 技術関連費用が 420 万ドル増加しました。主に継続的な拡張努力によるものです。

主に慈善寄付活動のタイミングによるその他の費用の 1160 万ドルの増加。

ライセンス権の償却

ライセンス内権利の償却は、 2013 年 4 月、 2016 年 12 月、 2017 年 7 月、 2018 年 5 月にそれぞれ UWA 、 Nationwide 、 BioMarin 、および Parent Project Muscular Dystrophy と締結した契約に関連しています。各ライセンス内権利は、関連手数料が発生した日から、適用可能な製品の規制承認または最初の商用販売のいずれかから、関連する特許の残りの寿命にわたって直線的に償却されます。2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間については、ライセンス内権利の償却額がそれぞれ約 60 万ドルと 120 万ドルとなりました。2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間と 6 ヶ月間では、ライセンス内権利の償却額はそれぞれ約 20 万ドルと 40 万ドルを計上しました。

その他の純収入

その他の純利益は、主に債務ファシリティの利子費用、現金、現金等価物および投資の利子利益、投資プレミアムまたは投資割引の償却、戦略投資への投資による未実現損益、およびデリバティブの定義を満たす規制関連偶発的支払に関連する偶発的対価の公正価値の変更で構成されています。当社の現金等価物および投資は、マネーマーケットファンド、社債、商業紙、政府および政府機関の債務証券、預金証券で構成されます。

2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間のその他の純利益はそれぞれ 1430 万ドルと 1690 万ドルでした。この減少は、主に投資割引の増加（ネット）の減少に関連しています。2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間、 2023 年のその他の純利益はそれぞれ 2 億 8 千万ドルと 2 億 960 万ドルでした。この減少は、主に 2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の偶発対価の公正価値が 1010 万ドルの変化によるものです。

所得税費用

2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間と 6 ヶ月間の所得税費用は、それぞれ約 710 万ドルと 1240 万ドルでした。2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間の所得税費用は、それぞれ約 940 万ドルと 1340 万ドルでした。2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月と 6 ヶ月間の所得税費用は、州、連邦および外国所得税に関連しています。

流動性と資本資源

2023 年 12 月 31 日に終了した年次報告書のフォーム 10—k に記載されているように、リース取極の下での義務に重大な変更はありません。

以下の表は、各期間の財務状況をまとめたものです。


	As Of 2024年6月30日		As Of 2023年12月31日		変わる			変わる
	(単位：千)				$			%
金融資産：
現金 · 現金同等物	$	383,622	$	428,430	$	(44,808	)		（ 10 件	)%
短期投資		1,076,852		1,247,820		(170,968	)		（ 14 ）	)%
制限現金		15,579		15,579		-			(-	)%
現金、現金等価物、投資総額	$	1,476,053	$	1,691,829	$	(215,776	)		（ 13 ）	)%

借金：
転換債	$	1,226,315	$	1,237,998	$	(11,683	)		（ 1 ）	)%
借入総額	$	1,226,315	$	1,237,998	$	(11,683	)		（ 1 ）	)%

運営資本
流動資産	$	2,683,636	$	2,579,331	$	104,305			4	%
経常負債		688,490		653,659		34,831			5	%
総運営資金	$	1,995,146	$	1,925,672	$	69,474			4	%

2024年6月30日と2023年12月31日までの間，我々の主な流動資金源は，主に我々の製品の販売，ELEVIDYS優先審査証明書の売却純収益，2027年9月15日満期の1.25%転換可能優先手形(“2027年手形”)の純収益，部分決済と2024年手形交換部分普通株に関する上限利回りオプションの収益，羅氏との協力手配からである。私たちの現金の主な用途は、研究開発費用、製造コスト、販売、一般と行政費用、投資、資本支出、業務発展取引、長期債務とその他の運営資金要求の決済です。私たちの運営資本の変化は主に経営活動における現金の使用を反映している。今後数年間の契約義務、承諾、債務超過需要は大きいが、経営活動のキャッシュフローと手元現金から短期融資需要と運営資本需要に資金を提供し続ける予定であり、これらの源は、これらの監査されていない簡明な総合財務諸表が発表された日から少なくとも12ヶ月は運営資本需要を満たすのに十分であると予想される。

2025 年 6 月 30 日以降のキャッシュ要件は、製品候補の研究、開発、商業化を進める能力に大きく依存します。当社は、主に株式および債務証券の販売および発行、当社の技術のライセンスまたは販売、および追加の政府契約および / または資金提供研究開発契約の締結から追加的な資金を求めることがあります。当社の将来の支出および長期的な資本要件は、以下のものを含むがこれらに限定されない多くの要因によって相当な可能性があります。

商用製品や将来の潜在的な製品の販売による収益を継続する能力

拡大に伴うタイミングとコスト

製造能力を構築するタイミングとコスト

将来の在庫コミットメントと製造義務に関連する支払いのタイミング

既存のリース債務および今後締結される予定の新規債務に関連するタイミングおよびコスト

臨床試験や前臨床試験に関連するタイミングとコスト

マイルストーンの達成と Myonexus Therapeutics ， Inc. へのマイルストーン支払いの義務販売株主、 BioMarin 、 Nationwide 、 UWA などの機関；

転換社債保有者に対する義務

特許請求およびその他の知的財産権の提出、訴追、防衛および執行の費用

必要に応じて資金が利用可能であること、または利用可能であれば、資金が有利または許容可能な条件で利用されることを保証することはできません。必要に応じて追加資金を調達できない場合、当社の事業および業績に重大な悪影響を及ぼします。株式証券の追加発行を行う場合には、既存株主が大幅な希釈が発生する可能性があります。既存の現金および現金等価額は、今後 12 ヶ月間および予見可能な将来における事業の資本要件を満たすのに十分であると信じています。

当社は、施設、物品 · サービスの提供、債務証券の発行などについて、随時、長期契約を締結しています。債務および製造取極の下での当社の義務に関する追加情報は、注 10 、債務そして注釈 15 、コミットメントと偶発性第 1 号に含まれる未監査連結財務諸表について2023 年 12 月 31 日に終了した年次報告書のフォーム 10—k に記載されているように、リース契約に基づく当社の義務に重大な変更はありません。

現在承認されている製品および製品候補、または様々な研究開発段階にある製品については、ライセンスおよびコラボレーション契約に関連する将来の開発、規制、前払いロイヤリティおよび販売マイルストーン支払いとして最大 28 億ドルを支払う義務を負う可能性があります。これらの契約に基づく支払いは、一般的に、特定の開発、規制または商業的マイルストーンを達成したときに支払われる。これらのマイルストーン達成の可能性は低く、 2024 年 6 月 30 日現在での支払は不要であるため、このような不測の事態は未監査連結財務諸表に計上していません。偶発的なマイルストーン支払に関連する金額は、特定の開発、規制当局の承認および商業マイルストーンの成功の達成を条件とするため、契約上の義務とはみなされていません。

キャッシュフロー

以下の表は、各期間のキャッシュフロー活動をまとめたものです。


	終了した半年
	六月三十日
	2024			2023			変わる			変わる
	(単位：千)						$			%
提供した現金（使用済み）
事業活動	$	(227,134	)	$	(331,630	)	$	104,496			（ 32 ）	)%
投資活動		120,268			109,126			11,142			10	%
資金調達活動		62,058			107,656			(45,598	)		（ 42 ）	)%
現金、現金等価物、および制限現金の減少	$	(44,808	)	$	(114,848	)	$	70,040			（ 61 ）	)%

経営活動

2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の営業活動に使用された現金は、非現金項目を調整した純利益（損益）と営業資産 · 負債の変動から構成され、それぞれ 22710 万ドル、 33160 万ドルとなりました。2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の営業活動に使用された現金は、主に以下の非現金項目を調整した純利益 4260 万ドルによるものです。

株式ベースの報酬費用 9120 万ドル

減価償却費と償却費 1750 万ドル

偶発的対価の公正価値の 1010 万ドルの変更。

その他 940 万ドル。

これらの金額は、純 2290 万ドルの投資割引によって部分的に相殺されました。

営業資産 · 負債の変動による純キャッシュ · フローは、主に以下の要因によるものです。

主にカタレントとの前払い原材料とバッチ手数料の増加による製造関連の預金と前払い金の 2033 0 万ドルの増加。

主に ELEVIDYS 関連の資本化在庫による在庫の 16300 万ドルの増加。

主にロシュとのコラボレーションに伴う繰延収益の 4040 万ドルの減少。

買掛金、経費発生、リース負債およびその他の負債の 1530 万ドルの減少は、主に契約研究組織および契約製造組織との支払いのタイミングと請求書、および従業員報酬発生費用の支払によるものです。

これらの金額は以下によって一部相殺された。

主にロシュに関連するコラボレーション債権の減少によるその他の資産の 660 万ドルの減少。

ELEVIDYS に関する製品販売の支払条件の削減による売掛金 4030 万ドルの減少。

2023 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の営業活動に使用された現金は、主に以下の非現金項目を調整した 54070 万ドルの純損失によるものです。

2024 年債券の交換に関連する債務消却による 38730 万ドルの損失。

株式ベースの報酬費用 8860 万ドル

減価償却費および償却費 2210 万ドル

その他 930 万ドル。

これらの金額は、 ELEVIDYS 優先審査バウチャーの販売による 10200 万ドルの利益と 2020 万ドルの投資割引による純利益によって一部相殺されました。

営業資産 · 負債の変動による純キャッシュ · フローは、主に以下の要因によるものです。

買掛金、経費発生、リース負債およびその他の負債の 9370 万ドル減少は、主にサーモフィッシャー · サイエンティフィック社への 5400 万ドルの欠損によるものです。2023 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間に行われた原材料に対するカタレントへの支払い、および支払い全体のタイミングと請求書。

ロシュとのコラボレーションに関連する繰延収益の 4430 万ドルの減少。

2023 年 6 月の ELEVIDYS の承認後の資本化在庫の追加による在庫の 2700 万ドルの増加、 PMO 製品の在庫の減少によって一部相殺されました。

当社の PMO 製品の需要の増加による売掛金 2220 万ドルの増加。

これらの金額は、主にロシュに関連するコラボレーション売掛金の減少と製造前払いのタイミングによる、その他の資産と製造関連の預金と前払金の 1100 万ドルの減少によって一部相殺されました。

投資活動

2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の投資活動による現金は、それぞれ 12030 万ドルと 1 億 910 万ドルでした。2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の投資活動による現金は、主に発行済有価証券の満期および売却による 73920 万ドルであり、発行済有価証券の購入による 54730 万ドル、不動産設備の購入による 6160 万ドル、無形資産の購入による 1000 万ドルによって一部相殺されています。

2023 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の投資活動による現金は、主に ELEVIDYS 優先審査バウチャーの販売に関連する純利益 10200 万ドルと、販売可能有価証券の満期および販売による純利益 86450 万ドルで構成されています。82980 万ドルの有価証券購入と 2740 万ドルの資産設備購入によって一部相殺されました

融資活動

2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の資金調達活動による現金は、それぞれ 6210 万ドルと 1 億 7700 万ドルでした。2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の資金調達活動によって提供された現金は、従業員株式購入プログラムに基づくオプションの行使と株式購入による収益 6210 万ドルで構成されています。

2023 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の資金調達活動によって提供された現金は、 2024 年社債のキャップ付きコールシェアオプションの一部決済 8060 万ドルと、従業員株式購入プログラムに基づくオプションの行使および株式購入からの収益 3390 万ドルで構成されています。2024 年債券交換に関連する第三者債務転換費用 690 万ドルによって一部相殺されました

項目3.定量と合格IVE市場リスクに関する開示

我々の現行の投資政策は、通貨市場投資、商業手形、預金、政府および政府機関債券、および期限が24ヶ月以下の高級社債を含む多元化を維持するポートフォリオである。2024年6月30日現在、私たちは、38360万の現金および現金等価物、107690万ドルの短期投資、および1，560ドルの非流動制限現金を含む約147610ドルの現金、現金等価物、制限された現金および投資を持っている。同社は売却可能に分類された債務証券のみを保有している。現金等価物や短期投資の公正価値は、市場金利の潜在的な変化によって変化する可能性がある。金利感応型ツールの公正価値の潜在的な変化は，全期限の仮定10ベーシスポイントの不利な変動によって評価された。2024年6月30日現在、この仮定の10ベーシスポイントの不利な変動は、公正価値における我々の金利感受性ツールの仮定損失約40ドルをもたらすと予想される。

2027 年債の総元本額 115000 万ドルは、年率 1.25% の固定金利で、 3 月 15 日と 9 月 15 日に半年ごとに現金で支払われ、 2024 年債の総元本額 9160 万ドルは、年率 1.5% の固定金利で、 5 月 15 日と 11 月 15 日に半年ごとに現金で支払われます。したがって、市場金利の変動の対象とならない。

項目4.制御プログラムがあります

情報開示制御とプログラムの評価

2024年6月30日までの10-Q表四半期報告書に含まれる期間が終了した時点で、私たちの経営陣(私たちの最高経営責任者やCEOを含む)の監督と参加の下、改正された1934年の証券取引法(“取引法”)第13 a-15および15 d-15規則(B)段落に基づいて、私たちの開示制御プログラムおよびプログラムの有効性を評価した。今回の評価の目的は、評価日までに、我々の開示制御及び手続が有効であるか否かを決定することであり、合理的な保証を提供し、取引法に基づいて、米国証券取引委員会に提出された文書に開示された情報(I)米国証券取引委員会規則及び表に指定された期間内に記録、処理、集計及び報告され、(Ii)蓄積され、我々の最高経営者及び我々の最高財務官を含めて、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために蓄積され、我々の経営陣に伝達されなければならない。この評価によると、経営陣は、2024年6月30日現在、私たちの開示統制と手続きが有効であると結論した。

財務報告の内部統制の変化

2024 年 6 月 30 日に終了した四半期中、財務報告に関する内部統制に重大な影響を与えたか、または合理的に重大な影響を与える可能性のある内部統制の変更はありませんでした。

PART II その他情報

項目1.法的訴訟

重要な法的手続については、注釈 15 、コミットメントと偶発性この報告書に含まれる監査されていない連結財務諸表に

第1 A項。R.RISK要因です

本報告書および SEC に提出するその他の文書に記載されている下記およびその他の箇所は、本報告書に含まれる将来見通しに関する記述によって想定される結果と実際の結果が大きく異なる可能性のあるリスクおよび不確実性の説明です。以下の要因や業績に影響を与える他の変数により、過去の業績は将来の業績の信頼できる指標とみなされるべきではなく、投資家は過去の傾向を用いて将来の業績や傾向を予測すべきではありません。以下のリスクや不確実性は、私たちが直面する唯一のものです。その他、当社が現在予想していない、または当社が現在重要でないと判断する事象も、当社の業績および財務状況に影響を与えます。

私たちの業務に関わるリスク

当社は、米国における当社の製品の商業的成功に大きく依存しています。当社の製品の販売に関する期待を満たすことができず、該当する場合には、収益性および事業からのプラスのキャッシュフローを維持または達成できない場合があります。

FDAはDuchenneの治療法としてEXONDYS 51，VYONDYS 53，AMONDYS 45とELEVIDYSの加速承認を許可し，Duchenne患者とDuchenne遺伝子に変異が確認されたDuchenne患者と4~5歳の外来Duchenne患者にそれぞれ用いた。ExONDYS 51は米国、イスラエル、クウェートでの上場のみが許可されており、AMONDYS 45は米国とクウェートに発売され、VYONDYS 53は米国とクウェートに発売され、ELEVIDYSは米国で発売され、我々のELEVIDYSパートナーの羅氏はすでに米国以外の地域でELEVIDYSのいくつかの許可を得ている。私たちの商業PMO製品も私たちのEAPを通じてより多くの国/地域で販売されています。私たちの製品の商業成功は引き続き依存します。将来のどの製品の商業成功も、私たちの製品または競争相手の製品に起因する多くの要素に依存します

当社の販売、管理された市場、マーケティング活動および製品サポートの有効性

新しいデータ分析の生成と普及、および以前の結果との整合性、当社製品の良好な安全性、有効性および有効性プロファイルを支持するかどうか、および当社製品の FDA の加速承認ステータスおよび / または FDA パッケージインサートへの潜在的な影響。

追加の商業、供給および流通契約の交渉および締結、継続的な製造作業、商業作業を支援するために必要に応じて追加の人員の採用を含む、当社の継続的な商業化活動の有効性。

当社の製品の臨床的有効性、有効性および安全性を確認する追加試験の成功と FDA および医療コミュニティによる承認の継続は、確認試験における臨床的利益の検証を条件とする可能性があるため、 FDA のポストマーケティング要件およびコミットメントをタイムリーに遵守する当社の能力、特に、 2022 年の食品医薬品オムニバス改革法（「 FDORA 」）に定められた FDA の拡大された迅速な撤回手続きに照らして、

副作用、副作用、誤用、またはこれらの分野における不利な宣伝の発生

支払者、患者、および / または当社の製品の社会的価値を記述するエビデンスの生成

製品や製品候補を許容可能なコストで一貫して製造できるかどうか

当社の製品の安全性、有効性および有効性に関する医師の見解に依存する、医師によって処方される率および一貫性；

事前承認の期間、政府支払者、管理医療機関、民間健康保険会社を含む第三者によって最初に保険を受けた患者に対して必要な再承認プロセスの数と期間を含む、当社の製品に対する適切な償還を確保し維持する能力。

当社の製品の特許保護を取得し維持し、当社の営業秘密を保護し、第三者が当社の所有権を侵害するのを防止し、第三者の所有権を侵害せずに運営する能力。

デュシェンヌ病またはその症状の治療のための競合製品または治療法の開発、商業化または価格設定、および競合臨床試験の存在。

遺伝子検査の重要性に対する意識を高め、デュシェンヌ変異の知識 / 理解、治療を得るための手続き上の障壁を特定し対処する能力。

当社および当社の商業活動に適用される進化する法令に準拠し続ける能力

実際の市場規模、患者を特定する能力、当社の製品に適格な患者の人口統計は、予想と異なる可能性があります。

商業的および臨床的な需要と基準を満たすための医薬品供給の十分性。これらは、適応可能な患者の潜在的な数とその平均体重に関する当社の予測が不正確である場合、 COVID—19 パンデミックの潜在的な影響、規制要件が医薬品供給ニーズを増加させる場合など、様々な要因によって悪影響を受けます。現在の医薬品供給が製造拠点、保管拠点、輸送中において破壊または悪影響を受けた場合 c GMP 要件を満たしていない場合または、当社製品の患者数の拡大に遅延し、販売前に当社製品の供給の一部が切れた場合；

当社の製品候補を商品化するための規制当局の承認を取得し、米国外の市場で当社の製品を商品化する能力。

当社の製品および将来の市販製品の患者への最初の注入につながるプロセスは、特定の患者にとって遅い場合があります。例えば、患者が静脈へのアクセスを容易にする静脈内ポートを挿入することを選択した場合、最初の注入までの時間が長くかかる場合があります。最初の注入前のプロセスの遅れは、将来の遺伝子療法製品を含む当社の製品の販売に悪影響を及ぼす可能性があります。

ロシュが、米国外で ELEVIDYS を超えて当社のデュシェン製品の 1 つまたは複数の商用化のための独占的ライセンスを取得するオプションを行使したこと、およびロシュのその後の商用化努力。

当社は、製品の売上高が期間ごとに大幅な変動を経験しており、最終的には、収益性を維持したり、予想される事業水準を維持するための十分な収益を製品から生み出すことができない可能性があります。

EXONDYS 51 、 VYONDYS 53 、 AMONDYS 45 、 ELEVIDYS は FDA から加速承認を受けていますが、今後の承認後の開発と規制要件に直面しており、さらなる課題を提示しています。ナビゲーションに成功しました

FDA による EXONDYS 51 、 VYONDYS 53 、 AMONDYS 45 の加速承認は、これらの製品で治療された一部の患者で観察された骨格筋の代替バイオマーカーであるジストロフィンの増加に基づいています。FDA による非外来患者における ELEVIDYS の加速承認は、 ELEVIDYS が産生するタンパク質である ELEVIDYS マイクロジストロフィン発現の代理エンドポイントへの効果に基づいています。これらの製品は、表示、包装、保管、広告、プロモーションおよび記録管理に関する FDA の継続的な要件の対象となっており、当社は追加の安全性、有効性およびその他の販売後情報を FDA に提出する必要があります。

加速承認経路の下では、確認試験での臨床利益の検証を条件として承認を継続することがあります。これらの承認後の要件およびコミットメントは、実行可能ではなく、当社に大きな負担とコストを課す可能性があります。当社の製品の開発、製造および供給に悪影響を及ぼし、当社の財務結果に悪影響を及ぼす可能性があります。登録の完了を含む承認後のコミットメントおよび要件、特に当社の製品に関する進行中および計画中の試験から肯定的な安全性および有効性データを得られなかった場合、 EXONDYS 51 、 VYONDYS 53 、 AMONDYS 45 または ELEVIDYS の FDA からの否定的な規制措置および / または規制承認の撤回につながります。最近制定された FDORA は、スポンサーがデューデリジェンスで必要な承認後試験を実施しなかった場合、加速承認経路を通じて承認された医薬品に対する FDA の迅速な撤回手続きを拡大しました。

医薬品メーカー及びその施設はFDAと他の規制機関の持続的な審査と定期検査を受けて、cGMP法規に適合することを確保する。医薬品メーカーは，この製品の臨床試験や商業使用の有害事象を継続的にモニタリング·報告することが求められている。もし私たちあるいは監督機関が以前未知の不良事件或いは予期しない深刻性或いは頻度の事件を発見した場合、監督管理機関はラベルの変更、リスク評価と緩和策略計画の実施、或いは追加の上場後の研究或いは臨床試験を行うことを要求する可能性がある。私たちまたは規制機関が、原料薬または医薬製品の製造または試験施設のような以前に未知の問題があることを発見した場合、規制機関は、特定の製品ロットを市場から除去し、製品を市場から撤回し、同じ製造材料を使用する臨床試験を一時停止または一時停止することを含む、製品および/または製造業者に制限を加える可能性がある。FDA加速承認条項によって承認された薬物のスポンサーは、発売承認後120日後に使用しようとするすべての販売促進材料を初めて使用する前に少なくとも30日前にFDAに提出しなければならない。もし私たちまたは私たちの製品の製造施設が適用される規制要求を守らなければ、規制機関はできます

警告状や無題状を出した者

禁止令を求めたり、民事または刑事罰や罰金を科したり

当社のマーケティング承認の条件を停止または撤回または変更すること

宣伝材料を強制的に修正したり、医療従事者に訂正情報を提供するように要求したりします

進行中の臨床試験を一時停止します

様々な罰金、検査費用の払い戻し、特定の行為に必要な期限、不遵守に対する罰則を含む同意令の締結を当社が要求すること。

処理すべき申請または私たちが提出した出願の追加を承認することを拒否する；

コストのかかる新しい製造要件を含む業務の停止または制限を課す。

製品を押収または拘束し、製品の輸出入を許可することを拒否し、製品リコールを開始するよう当社に要求すること。

政府契約を含めて私たちが供給契約を締結することを許可することを拒否する。

当社は、好ましくない場合、当社の製品および / または製品候補の商業的成功を妨げるまたは妨げる可能性のある払い戻しポリシーに関する不確実性の対象となります。

米国における当社の製品の販売を維持および / または増加させる能力は、政府当局、民間健康保険会社およびその他の第三者支払者が設定する保険適用範囲および償還レベルに一部依存します。第三者の支払者は、医療製品やサービスの有効性と価格にますます挑戦しています。当社は、当社の製品に対する適切な第三者適用範囲または償還を取得または維持できない場合があり、適切な適用範囲を取得または維持するために当社の製品に対して割引またはリベートを提供する必要がある場合があります。

民間保険会社は、私たちの製品の補償および補償レベルを承認するかどうかを決定するために、コンプライアンスで収集して提供できる任意の新しいデータや分析を含めて、私たちの製品の効果、有効性、費用対効果、安全性を考慮し続けると予想されます。新しい証拠を生成する上でかなりの遅延がある場合、あるいは私たちが収集した任意の新しいデータや情報が私たちに不利であれば、第三者保険会社は私たちの製品の販売に負の影響を与える保険決定を下すかもしれません。私たちは支払者たちと議論を続け、その中の何人かは最終的に保証を拒否するかもしれない。私たちは満足できるレートや基礎で他の保険会社から私たちの製品に対する補償承認を受けることができないかもしれません。この場合、私たちの業務は大きな悪影響を受けることになります。しかも、このような承認を得ることは時間がかかって高価な過程かもしれない。私たちが有利な保証決定を維持できない場合、および/または第三者保険会社から追加的な有利な保証決定を得ることができない場合、私たちの業務は、特に治療を開始した患者の再認可中に実質的な悪影響を受けるであろう。政府の健康計画、個人健康保険会社(管理医療機関を含む)や他の精算機関や支払人が私たちの製品が精算の適応を受けることを制限したり、承認の加速や代理終点の臨床的意義を認められなかった場合、私たちの業務も悪影響を受ける可能性があります。

さらに、経済不況、財政政策の変化、または失業率の一般的な上昇が、世界のヘルスケアシステムと当社の製品へのアクセスを混乱させ、失業や従業員の離職傾向、商業給与者保険から政府給与者保険への移行による個人の健康保険の広範な喪失をもたらす程度を予測することはできません。または患者支援および / または無料医薬品プログラムの需要の増加は、当社の製品へのアクセスおよび純売上に悪影響を及ぼす可能性があります。

一部の外国の国、特にカナダやヨーロッパ、ラテンアメリカ、アジア太平洋地域の国では、処方薬の定価と精算は政府によって厳格にコントロールされている。これらの国では、規制承認や製品の発売を受けた後、政府当局との価格設定や補償交渉に12~24カ月以上かかる可能性がある。いくつかの国または地域で有利な適応補償または定価承認を得るためには、より多くの研究を含むより多くのデータを収集する必要があるかもしれない。また，世界のいくつかの国では政府による薬品価格の凍結や低減措置が実施されている。もし私たちの製品が補償を求めるいかなる国/地域でも補償を受けることができない場合、あるいは範囲や金額が限られている場合、あるいは定価レベルが満足できない場合、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります。また、多くの外国諸国は他国の公式公開価格を参考にしているため、一国の価格水準は満足できず、全体の収入にマイナス影響を与える可能性がある。

現在および将来の医療改革や医療費削減のための政府の医療プログラムや民間保険会社（マネージドケアプランを含む）によるイニシアチブ、医薬品価格の精査、政府支出削減に関する現在進行中の議論、追加的な立法提案を含む多くの要因により、当社の現在および将来の製品の販売に関連して価格圧力を経験すると予想しています。これらの医療改革努力または将来の立法または規制措置を目的とした

医薬品に対する償還の制限、アクセスの制限、または不利な価格変更を課す措置を含め、医療費の管理および削減は、当社および当社のパートナーの当社の製品に対する償還を満足のいく水準で取得または維持する能力に影響を与える可能性があります。

さらに、 ELEVIDYS と当社の遺伝子療法製品候補は、価格、償還、支払い、医薬品アクセスの戦略の両方において新たなレベルのイノベーションを必要とする治療への新しいアプローチです。現在の償還モデルは、当社の遺伝子療法製品および製品候補に特有の要因に対応できない可能性があります。これには、高い初期費用、長期的な有効性および安全性のデータの欠如、複雑な投与、投与および患者モニタリング要件に関連する手数料が含まれます。したがって、これらの治療をサポートするために、支払いへのアプローチ、価格戦略、伝統的な支払いモデルを再構築する必要があるかもしれない。

医療費全般の下方圧力が強くなっています。その結果、新製品の参入障壁がますます高まっています。当社が適切なレベルの償還を得ることができない場合、当社の製品および製品候補の販売 · 販売を成功させる能力が損なわれます。当社の製品および製品候補に関連するサービスに対する償還の方法とレベル（例：患者への投与も重要です。このようなサービスに対する不適切な払い戻しは、医師の抵抗につながり、製品の販売能力を制限する可能性があります。

ヘルスケア政策改革やその他の政府および民間の支払者のイニシアチブは、当社の製品および製品候補の商業的成功を悪影響し、妨げる可能性があります。

アメリカ合衆国政府と各州は、処方薬や生物学的医薬品の利用を管理し、コストを制御および / または削減するための継続的な試みを含む、医療改革を積極的に追求し続けている。連邦または州のヘルスケア改革が当社の将来の事業および財務結果に悪影響を及ぼさない保証はありません。また、ヘルスケア政策に関連する将来の連邦または州の立法、司法または行政の変更が当社の事業にどのような影響を与えるかを予測することはできません。

米国政府、州議会、外国政府は、価格管理、メディケイド医薬品リベート法の要件からの免除を含む提案または実施された改革を含む、政府給与および民間保険医療費の成長を制限するためのコスト抑制プログラムの実施に大きな関心を示している。償還の制限とブランド処方薬のジェネリック製品の代替要件と新しい要件の実施，政府の医療プログラムの下で支払われる製品に対するリベートの上限を撤廃します我々は、バイデン政権及び議会、州議会及び民間部門が、医療費、特に処方薬のコストの上昇を抑制することを目的とした医療政策を引き続き検討し、採択することを期待する。これらのコスト抑制措置には、以下の実施または変更が含まれます。

政府による薬物補償の管理

特定の政府支援プログラムの下での上限または強制割引

商業保険における薬物補償の上限

医薬品の価格に対する挑戦または他の手段による特定の製品の払い戻しの制限または禁止

麻薬輸入法の改革

州のメディケイド機関への意思決定の委任と償還要件の免除

医療提供者が一人当たり固定費用で包括的な医療を提供することを契約するマネージドケアシステムの活用拡大

直接消費者向け広告や薬物マーケティングの禁止です

近年、メーカーの商用製品の価格設定方法に対する政府の精査が高まり、議会のいくつかの調査結果となり、製品価格の透明性をもたらし、価格とメーカーの患者プログラムとの関係を見直すことを目的とした州および連邦の法律を提案し、制定した。医薬品に対する政府プログラムの償還方法を改革します

当社は、ヘルスケア業界または第三者の保険および償還に関連する追加的な法律、規制またはポリシー（もしあれば）が将来制定される可能性や、そのような法律、規制またはポリシーが当社の事業にどのような影響を与えるかを予測することはできません。上記のものを含むコスト抑制措置、またはその他の医療制度改革が採用された場合、当社の製品および製品候補に対して利用可能なカバレッジおよび価格を大幅に減少させ、当社の純収益および営業結果に悪影響を及ぼす可能性があります。

当社の製品は、患者、有料者、ヘルスケアプロバイダーに広く採用されず、潜在的な収益性と将来の事業見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。

当社の製品の商業的成功、特に米国での、患者支払者医療提供者による市場の採用レベルに依存します当社の製品が何らかの理由で適切なレベルの市場採用を達成しない場合、または市場採用が持続しない場合、当社の潜在的な収益性および将来の事業見通しは深刻な悪影響を及ぼします。当社の製品の市場受け入れの程度は、以下を含む多くの要因によって異なります。

当社の製品を購入または処方することができる専門家を含む医療および支払者のコミュニティに、それぞれの適応症に選択される処方製品としての当社の製品の臨床的有効性、有効性および安全性を実証する能力。

当社の販売 · マーケティング組織と流通ネットワークの有効性

患者や提供者が政府や民間の支払者からタイムリーに当社の製品に対して適切な償還を受ける能力

当社の製品の実世界の有効性と経済的、人道的、社会的および臨床的利益を納入者の満足度にタイムリーに実証する能力。

支払者の事前承認プロセスの負担や効率性家族や医師がそれらをナビゲートする能力

当社の製品の有効性および安全性プロファイル、特に当社の製品の治療に関連した予期せぬ有害事象が発生し、潜在的な患者または処方者の間で安全性の懸念を生じさせる場合、または当社の製品について得られた新しいデータおよび分析が当社の製品の有効性を支持しない場合、または一部の当事者によって支持しないと解釈される場合。

当社の他のエクソンスキッピングおよび遺伝子治療製品候補および第三者の競合治療法の有効性と安全性について

さらに、当社の製品候補および ELEVIDYS の潜在的な商業的成功は、当社の製品候補および ELEVIDYS の投与を担当する輸液センターの容量を含む追加の要因に依存します。

ELEVIDYS および当社の遺伝子療法製品候補は、効果が不十分、安全でない、予期せぬ有害事象を引き起こす可能性があります。他の遺伝子治療プログラムの失敗、否定的な世論、遺伝子治療に対する規制当局の精査の増加は、 ELEVIDYS または当社の遺伝子治療製品候補の安全性に対する国民の認識を損ない、 ELEVIDYS または当社の遺伝子治療製品候補に対する事業運営または規制当局の承認を得る能力を損なう可能性があります。

遺伝子療法は依然として新しい応用技術であり、米国ではこれまでに承認された遺伝子治療製品はわずかである。EU や ELEVIDYS を含む他の場所。遺伝子療法は安全ではないという主張によって大衆の認識に影響され、遺伝子療法は一般大衆や医療界の受け入れを得ない可能性がある。特に、当社の成功は、当社の製品候補が標的とする遺伝子疾患の治療を専門とする医師が、彼らが精通しており、より多くの臨床データが利用可能な既存の治療の代わりに、または加えて、当社の製品候補を使用する治療を処方することに依存します。

さらに、遺伝子治療、遺伝子検査、遺伝子研究に関する倫理的、社会的、法的懸念は、追加規制や使用するプロセスの禁止につながる可能性があります。連邦および州機関、議会委員会および外国政府は、バイオテクノロジーをさらに規制する意図を表明している。より制限的な規制や、当社の製品または製品候補が安全でない、または危険をもたらすという主張は、製品の商業化を妨げる可能性があります。開発中の製品候補の規制承認を遅らせたり妨げる可能性のある新しい政府要件が確立される可能性があります。法律の変更、規制、政策またはガイダンスの変更、機関や裁判所の解釈の変更、またはそのような変更の影響がどのようなものかを予測することは不可能です。

より制限的な政府規制や否定的な世論は、当社の事業、財務状況、業績および見通しを損ない、遺伝子療法製品候補の開発および商業化を遅らせまたは損なう可能性があります。例えば、以前の遺伝子治療試験は死亡を含むいくつかのよく宣伝された有害事象をもたらし、最近の遺伝子治療試験は有効性を実証できていない。当社、当社の戦略的パートナーまたはその他の企業が実施する臨床試験に関連する有効性の欠如および / または重大な有害事象（たとえそのような有害事象が最終的に関連する製品候補または製品に起因しない場合であっても）、および / または遺伝子療法製品の商業化に失敗した場合、政府規制の増加、不利な世論、当社の試験または承認の潜在的な規制遅延をもたらす可能性があります。

製品候補、承認された製品候補に対するラベル要求の厳格化、およびそのような製品候補の需要の減少。

米国外で製品のグローバルフットプリントを拡大できない可能性があります。

EXONDYS 51 は、米国でのみ販売承認されています。イスラエルおよびクウェート、米国およびクウェートでは AMONDYS 45 、米国では VYONDYS 53 、米国ではクウェートおよび ELEVIDYS 追加国での販売承認を受けない場合があります。ELEVIDYS のパートナーである Roche は、米国外の地域で ELEVIDYS の特定の承認を受けています。2016 年 11 月にエテプリルセンについて MAA を EMA に提出し、 2016 年 12 月に申請が検証されました。2018 年 6 月 1 日に発表されたように、 EMA の CHMP はエテプリアセンについて否定的な意見を採用しました。2018 年 9 月、 EMA の CHMP はエテプリアセンに対する否定的な意見を確認し、欧州委員会は 2018 年 12 月に CHMP の意見を採択した。 2019 年には、エテプリアセンに関するフォローアップ EMA の科学的助言を求めた。現在進行中の研究のデータが入手可能になれば、 EMA との将来の関与について評価する予定です。

米国外の国で製品を販売するために、当社は、製品の安全性と有効性の実証、および、とりわけ、ラベル表示、流通、広告、およびプロモーション、ならびに製品の価格設定および償還に関する、これらの国の承認のための多数の異なる規制要件を遵守しなければなりません。米国外の国での販売承認を取得することは、広範で長く、高価で不確実なプロセスであり、規制当局は、以下を含む多くの理由で当社の製品の申請を拒否したり、承認を遅らせ、制限または拒否することがあります。

米国外の規制当局が当社の製品のリスクベネフィットを満足させるために実証できない場合。

臨床試験の結果が、米国外の規制当局による承認に必要な統計的または臨床的有意性のレベルを満たしていない場合。

米国外の規制当局が、承認を付与する前に当社の臨床試験の適切性（数、設計、サイズ、制御、実施または実施）に同意しない場合があり、必要なデータをタイムリーに生成できない場合、またはまったく生成できない場合がある。

米国外の規制当局が、当社製品に提出したデータが適切なレベルの安全性または有効性を実証していない、または当社製品のそれぞれの臨床的利益が安全性リスクを上回ると結論付けることがあります。

米国外の規制当局は、当社の臨床試験サイトで生成されたデータを受け入れず、追加のデータまたは情報の生成を要求することがあります。

米国外の規制当局は、当社の製品の承認されたラベルに制限または制限を課し、意図されたユーザーを制限したり、製品の市場受け入れに追加のハードルを提供する場合があります。

米国外の規制当局が製造プロセスの欠陥を特定したり、当社の製造プロセスまたは仕様の変更を要求する場合があります。

米国外の規制当局は、新規または改訂された承認方針および規制を採用することができます。

承認手続きは国によって異なり、追加の製品試験と追加の管理審査期間を伴う場合があります。他国での承認取得に要する時間は、米国での承認取得に要する時間と大きく異なる場合があります。特に、多くの外国では、製品が商業的に流通される前に、価格設定および償還の承認を受けることが求められています。多くの外国では、当社の製品の価格や償還に影響を及ぼす可能性のあるコスト抑制措置を講じています。これにより、大幅な遅延が生じる可能性があり、一部の国では最終的に承認される価格が、当社の製品を提供する予定の価格よりも低い場合があります。

ある国での販売承認は、他の国での販売承認を保証するものではありませんが、ある国での販売承認の取得が失敗または遅延すると、他の国の承認プロセスに悪影響を及ぼす可能性があります。他国での販売承認の取得に失敗、またはその取得の遅延または挫折は、当社の製品の海外市場開拓能力を損なうとともに、当社の事業および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。また、ある国または地域での承認を得られなかった場合、他の国または地域での EAP による販売に影響を与える可能性があります。当社の製品の規制当局の承認を取得することに成功した場合でも、当社の収益収益能力は、商業および医療インフラ、価格および償還交渉、政府支払者を含む第三者支払者との決定に依存します。

さらに、当社はロシュに、エテプリアセン、ゴロダセンおよびカシマーセンを含む特定の製品を米国外で販売するための排他的ライセンスを取得する排他的オプションを付与しました。このオプションが行使された場合、ロシュは、米国外での当該製品の販売に関して単独の管理および意思決定権限を有します。

米国外の EAP を通じた eteplirsen 、 golodirsen 、 casimersen からの過去の収益は継続できず、当社の EAP を通じた製品の販売を継続できない可能性があります。

私たちはいくつかの製品が現在承認されていない国で私たちの製品のためにグローバルEAPを設立しました。私たちはEAPを通じてこれらの製品を流通して収入を得ますが、この計画の歴史的な収入が継続するかどうかは予測できません。私たちのEAPを通じて私たちの製品を流通し続けることができるかどうか、あるいは収入が歴史的に私たちのEAP販売によって生まれた収入を超えるかどうか。EAPの許可が満了または終了した場合、国家EAPによる精算を停止することができる。例えば、EAP管轄区域の医療提供者は、彼らの患者が私たちの製品から十分な利益を得たと信じないかもしれないし、あるいは私たちの製品が彼らの国の監督管理機関の許可を得てから私たちの製品処方を発行することを望んでいるかもしれない。医療提供者がEAPを介して患者のために我々の製品を獲得することに興味があっても，薬物の資金が保障されなければ，患者は我々の製品を得ることができない可能性がある。

現在進行中のロシア · ウクライナ紛争や中東紛争により、事業 · 財務業績に重大な悪影響は与えていません。米国以外の国々からの収益が増加するにつれて、 EAP を通じたこれらの地域の患者へのアクセスや、ロシア、ウクライナ、中東での当社の製品の商用販売からの収益創出能力が悪影響を受ける可能性があります。アメリカ合衆国や他の国々は、ロシアやベラルーシを含むその同盟国と取引を行う企業に対する制裁の可能性を提起した。また、 EAP の第三者販売代理店やサービスプロバイダーなど、取引を行う第三者に対する制裁によって悪影響を受ける可能性があります。

当社の EAP における問題や、現在進行中のロシア · ウクライナ紛争や中東の不安定に起因する世界的な不安定性などにより、当社の EAP を通じた当社の製品の販売からの収益を維持できず、および / またはこれらの製品の商業販売からの収益が過去の売上を上回る収益を生み出すことができない場合、当社の事業、財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。業績と成長見通しです

当社の製品の規制独占性を獲得または維持できない場合、競合から当社の製品を保護できず、当社のビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります。当社の製品が特定の国で承認され、規制上の排他性が付与される前に、競合他社が同じまたは実質的に同じ製品の販売許可を取得した場合、当社の製品は、競合他社の規制上の排他性の結果として販売が承認されず、その結果、その製品の開発に対する当社の投資が返還されない可能性があります。

どんな特許保護以外にも、私たちは様々な形態の規制に依存しています私たちの製品を独占的に保護します。私たちの製品開発期間中、私たちはどんな形の規制もあると予想されます私たちの製品が承認されると、独占的な割引を受けることができます。規制の排他的な実施と実行には規制データ保護と市場保護が含まれる可能性があり、各国間の差が大きい。規制の排他性を得ることができなかったか、または法的挑戦、変化または解釈または他の理由により、各市場で私たちの製品のためにそのような保護の範囲または持続時間を得ることができなかったか、または私たちの製品の収入に影響を与える可能性があり、または1つまたは複数の特定の国または地域で私たちの製品を販売するかどうかの決定に影響を与えるか、または私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。規制を受け入れたり維持したりすることは保証できません私たちの現在または未来の製品の独占権は、私たちが孤児の地位を与えられた製品が孤児薬の地位を失ったり、孤児薬に提供されたデータやマーケティング独占権を失ったりすれば、私たちの業務と運営は不利な影響を受ける可能性がある。

私たちの製品と候補製品の性質のため、新しい化学実体(“NCE”)の独占性と新しい生物独占性に加えて、孤児薬物独占性は私たちが孤児薬物指定を受ける資格がある製品に対して特に重要である。条件に合った製品について、私たちは孤児の薬物独占に依存して競争地位を維持する計画だ。もし私たちの製品が十分な特許保護を持っていなければ、規制排他性を得る相対的な重要性はもっと大きいだろう。我々のいずれの製品の孤児の地位が付与または維持されている場合には、承認後の上記指定された期間内に市場独占経営権を提供するが、孤児薬物地位に基づいて我々の製品に適用される排他期間(例えば、米国では7年)の間または後に、同じ適応に対して同じまたは同様の活性成分を使用する製品が規制部門の承認を得ることを他社が排除することはできない。例えば，ExONDYS 51の専営期間は2023年9月に終了する。孤児薬物指定は薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、薬物が監督審査或いは承認過程においていかなる優勢を持たせることもない。アメリカ第11巡回控訴裁判所が最近2021年に下した判決はCatalyst製薬会社はBecera事件を訴えました孤児薬品法の解釈における孤児のための薬物や生物製品への適用が承認された排他的条項については，製品の孤児指定よりも狭い適応が，このような製品の孤児排他性範囲を大きく拡大する可能性が高い。FDAがCatalystをどのように適用するかの決定によると、それは私たちが孤児の独占権を獲得または解決する能力に影響を与える可能性があり、FDAが以前に認めた私たちの製品の孤児の独占権を保留する能力に影響を与える可能性がある。Catalyst決裁のこれらの影響を防止するために“孤児薬物法”を改正する立法が提案されているが，このような立法がいつ公布されるかどうかは不明である。

また、私たちは私たちの製品の規制排他性を維持するリスクに直面する可能性があり、私たちの保護を維持しても回避される可能性がある。例えば、以下の場合、米国の孤児薬物独占経営権は廃止される可能性がある：(I)代替競争製品は、私たちの孤児独占製品に対する臨床的優位性を示すか、または(Ii)患者の需要を満たすのに十分な数の私たちの孤児製品を保証することはできない。また，競争相手は異なる薬物や生物製品の承認を得る可能性があり，我々が以前承認した孤児製品には排他的な適応がある。孤児薬のヨーロッパにおける独占性は、孤児薬品名または孤児製品の発売後に許可された状態基準の重大な変化を含むいくつかの理由で修正される可能性がある(例えば：製品の収益能力は指定された孤児薬物の基準)、孤児薬物或いは競争相手薬物の生産或いは供給問題を超え、類似しているにもかかわらず、最初の孤児薬物よりも安全で、より有効で、或いは臨床的により良い。したがって、他の会社は、NDA、BLAまたはMAAを提出する予定の任意の候補製品と同じ孤立薬物または同様の薬物の独占経営権および同じ孤立指示を付与される上場の承認を得ているか、または得られる可能性がある。このような状況が発生した場合、私たちが以前承認した孤立製品は競争に直面する可能性があり、私たちの候補製品のいかなる懸案でもあるNDA、BLA、またはMAAは、ライバル会社が米国またはEUの専門期間に満了するまで承認されない可能性がある(場合によっては)。例えば，FDAは2021年9月に，遺伝子治療製品をいつ孤児薬物の排他的目的と見なしているかを解釈する“同じ”または“異なる”立場に関する指導意見を発表した。このガイドラインは、2つの遺伝子治療製品が異なるベクターを有するか、または使用する場合、FDAは通常、それらを“異なる”薬物と見なすことを意図していることを指摘している。さらに、このガイドラインによれば、腺関連ウイルス5(AAV 5))に対する同じウイルス群(例えば、腺関連ウイルス2(AAV 2))からのベクター間の差が、走性、免疫反応回避、または潜在的挿入変異などの要因に影響を与える場合、FDAは、通常、これらのベクターを異なるものと見なすことを意図している。しかし、このような基準に対する説明にはかなりの不確実性がある。本ガイドラインに示すように，遺伝子治療製品に適した孤児薬物独占性は発展していく分野であり，FDAの変更や解釈を受ける可能性があるため，FDAがこれらの規則をELEVIDYあるいは我々の遺伝子治療製品候補製品にどのように適用するかを決定することはできない。

社内の商業化能力を維持 · 発展させることができなければ、製品の販売に悪影響を及ぼす可能性があります。

当社は、米国における当社の製品の商業的成功を支えるために必要な組織的インフラを整備し、商業チームを雇用 · 訓練してきました。

十分な数の実効的な商業人材を維持できないこと

当社または当社の製品に関する経験が限られている営業スタッフが、当社の製品に関する一貫したメッセージを伝え、当社の製品の処方方法について医師を効果的に教育できるように訓練できないこと。

医師や医療提供者が当社の製品とその適切な投与について教育し、当社の製品の安全性、有効性および有効性プロファイルについて支払者を教育するために、医療および営業文献を含む準拠した効果的な資料を販売担当者に提供できないこと。

独立した営業 · マーケティング組織の維持 · 発展に伴う予期せぬ費用および経費。

新製品発売をサポートするための効果的な商業、販売、マーケティングインフラを開発できないこと。

当社が効果的な商業、販売およびマーケティングインフラを維持することに成功しなければ、米国における当社の製品の予測販売を達成、維持または増加することが困難になります。事業や財務状況に悪影響を及ぼします

デュシェンヌ、 LGMDs 、および CMt 1 A を患う患者集団は小さく、正確に確立されていない。実際の患者数が予想よりも少ない場合、収益や収益性の達成能力に悪影響を及ぼす可能性があります。

Duchenne，LGMDとCMT−1 aはまれで致命的な遺伝病である。世界生まれの男性では，3，500から5，000人に1人がDuchenneの影響を受けており，そのうち13%がエクソン51にスキップされやすく，8%の人がエクソン53にスキップされやすく，8%の人がエクソン45のスキップを受けやすいと推定されている。LGMDは1つのクラスとして，14，500人に1人が影響を受け，123，000人に1人が影響を受けると予想される.CMTは末梢神経疾患のグループであり，約2500人に1人が影響を受けている。米国では、1 A型CMTは約50，000人の患者に影響を与えている。これらの患者集団規模の推定は、限られた数の発表された研究と内部分析に基づいている。各種の要素は私たちの製品と候補製品の市場規模を縮小する可能性があり、疾病の深刻性、患者人口統計及び患者免疫システムが私たちの製品と候補製品に対する反応を含む。これらの研究の結果やそれらの分析が関連する患者集団を正確に反映できない場合、市場に対する評価は不正確である可能性があり、私たちの収入目標を達成することを困難または不可能にしたり、収益性を獲得し、維持したりすることが困難である。

激しい競争と急速な技術変化に直面しており、他社が競合製品の発見、開発、商品化を行う可能性があります。

バイオテクノロジーと製薬業界は競争が激しく、重大かつ迅速な技術変革の影響を受けやすい。私たちは多くの製薬とバイオテクノロジー会社が私たちの製品や候補製品に対する分野で積極的に研究と開発に従事していることを知っている。競争相手の中のいくつかは、現在または将来、私たちの製品または候補製品と直接競争する可能性がある候補製品を開発または試験している。例えば、Duchenne分野では、Wave(特にエクソン51と53)、日本新屋(特にエクソン44およびエクソン53)などのエクソン候補製品を開発または開発しており、Dye Treeuticsはエクソン44、45、51および53の抗体オリゴヌクレオチドリンカー、Avidity oscBience 44、45および51の抗体オリゴヌクレオチドリンカーを求め、特にエクソン44、エクソン53、特にエクソン44およびエクソン53などの候補製品を開発または開発している。SQY治療およびBioMarin(BMN−351エクソン51)；(Ii)ファイザーおよびSolid(Ultragenyxとも協力する)およびRegenxbioなどの遺伝子療法；(Iii)遺伝子編集は、CRISPR/CAS 9方法、例えばExonics Treeutics(Vertex PharmPharmticalsによって買収された)、CRISPR TreeuticsおよびPrecision Biosciencesを含む；(Iv)PTC Treeuticsなどの他の疾患修正方法、例えばPTC Treeutics、無義変異に対する小分子候補薬物atalurenを有する；(V)他の緩和作用を有するか、または我々の製品および候補製品と潜在的な相補性を有する可能性がある方法は、現在または過去に、Santhera(Reveragen)、Fibrogen、ReveraGen、Capricor Treeutics(Nippon Shinyakuと協力)、BioPhytis、Mallinckrodt、アンチセンス治療会社、Italfarmaco(製品givinostat)、DystgenおよびEdgeWise Treeuticsによって開発されている。BioMarinは2016年5月31日にDrispersenとその他の臨床段階候補薬BMN 044，BMN 045およびBMN 053の臨床·規制開発を中止する意向を発表したが，当時−現在は異なる形態のDuchenneの第2段階研究にあったが，Duchenneを治療するための次世代オリゴヌクレオチドの開発を継続する予定であることをさらに発表した。事実，BioMarinはBMN−351の臨床試験を行っており，オリゴヌクレオチド療法である。また，Waveはsuvodirsenの開発中止を宣言し，WVE−N 531の開発を休止しているが，エクソン53オリゴヌクレオチドWVE−N 531の臨床試験を行っている。

また、多くの製薬·バイオテクノロジー会社がプラットフォーム技術を積極的に利用して研究·開発していることが知られており、これらの技術は、Alnylam製薬会社、Arbutus(前Tekmira製薬会社)、Deciphera製薬会社、エオニス製薬会社、羅氏革新センターコペンハーゲン社(前Santaris Pharma A/S)、シャルル社(現在武田製薬)、Biogen、Moderna、アビディ、ディーン治療会社、ストック治療会社、支点治療会社、Ultragenyx、セノフィ、ペプシなど、我々以外の会社との競争とみなされる可能性がある。また、いくつかの会社や機関は、メッセンジャーリボ核酸、遺伝子療法、遺伝子編集(CRIPSRやAAVなど)と、筋ジストロフィー、神経筋、まれな疾患分野で開発されている療法の潜在的競争相手である小分子療法と、アストラス製薬会社、バイオ遺伝会社、矢印製薬会社、アイオニス社、Alexion製薬会社、サイノフィ社、シャルル社(現武田社)、礼来社、Alnylam製薬会社、Moderna社、Akashi社、Capricor社(日本新宿会社と協力)、オックスフォード大学、Exonics治療会社(Vertex社、買収された製薬会社)、Capricor社(日本新宿と協力)、オックスフォード大学、Exonics治療会社(Vertex社、Vertex社、買収されている)を含む候補製品の開発について協力または他の合意に達している。Editas Medicineです

当社の競合他社が製品候補のいずれかの規制当局の承認を取得することに成功した場合、当社のプラットフォーム技術、製品および製品候補パイプラインがターゲットとするデュシェンヌ領域またはその他の疾患における当社の市場参入、市場シェア獲得、市場シェア維持能力が制限される可能性があります。

当社の製品または製品候補の市場規模を制限することに加えて、当社の製品および製品候補の規制承認および販売後プロセスに影響を与え、当社の製品または製品候補よりも効果的であるか、当社の技術を時代遅れまたは競争力のないものにする技術の開発に競合他社が成功する可能性があります。当社の競合他社は、当社の製品または製品候補に関連して、以下のような場合があります。

より安全で効果的な製品を開発し

販売とマーケティングへのより効果的なアプローチを実施します

安価な製品を開発し

商品のコストが低く

より有利な払い戻しカバレッジを受けます

優先フォームステータスを取得します

規制当局の承認を迅速に取得し

より多くの生産能力にアクセスできます

より便利で管理しやすい製品を開発します

より有利な戦略的同盟を形成するか

優れた知的財産の地位を確立します

さらに、 ELEVIDYS の開発および商業化、および現在承認されているラベルの拡大、および遺伝子治療製品候補の開発は、現在承認されている製品と競合または置き換える可能性があり、現在承認されている製品の販売からの将来の収益に影響を与える可能性があります。当社の遺伝子療法製品候補は、現在の承認製品と重複する患者集団の治療の可能性を目的として開発中であり、当社の遺伝子療法製品候補が既存の承認製品と併用するか、別々の治療レジメントで患者に使用されるかどうかは決定されていません。

収益は上記のいずれかの理由で競争圧力に直面する可能性があります。また、競合製品が当社製品の販売権限を有する地域で販売される場合、当社の売上が減少したり、事業に重大な悪影響を与える可能性があります。

ELEVIDYS の将来の売上高は、当社の PMO 製品の売上高の成長を減少させ、在庫の償却の可能性を含め、当社の業績に悪影響を及ぼす可能性があります。

ELEVIDYS の対象となる患者集団と当社の PMO 製品による治療の対象となる患者集団の間には、実質的な重複が存在する可能性があります。将来的には、 ELEVIDYS を PMO 製品と併用したり、別々の治療レジメンとして採用したりすることがあります。したがって、 ELEVIDYS は当社の PMO 製品と競合する可能性があります。その結果、 ELEVIDYS の商業化に成功すると、当社の PMO 製品の売上が減少し、在庫が過剰、時代遅れ、使用不能になった場合、在庫の償却に関連する重要な会計費用が発生する可能性があります。

当社は、ロシュとのコラボレーションを含む複数のコラボレーションおよび戦略的取引を締結しており、将来の戦略的コラボレーション、提携、買収またはライセンス契約、または当社の事業を補完または拡大するその他の関係を模索または関与する可能性があります。当社は、当該取引を完了することができない場合があり、当該取引が実行された場合、資本要件の増加、株主の希釈、負債または偶発的負債の発生、その他のリスクにさらされる可能性があります。

当社は、長期的な事業目標を達成するために、製品、技術、事業のライセンスまたは買収を含む様々な戦略的機会を継続的に積極的に評価しています。このような機会を追求する際に他社との競争に直面する可能性があります。この競争は、承認された医薬品と後期医薬品候補にとって最も激しく、成功確率の観点からリスクが最も低いが、リスクが高く、財務業績に即時の影響を与える可能性があります。また、当社の取引を完了する能力は、当社または当社の事業または取得しようとする資産が事業を遂行する関連する米国および外国の法域における適用可能な独占禁止法および貿易規制によって制限される場合があります。

ロシュ、 Nationwide 、デューク大学、フロリダ大学、 Dyno Therapeutics 、 Hansa Biopharma など、複数のコラボレーションを行ってきました。当社は、かかるコラボレーションの期待される利益、および将来のコラボレーションまたは戦略的関係の期待される利益を実現しない可能性があります。

協力者は彼らが協力の努力と資源に適用することを決定する上で大きな自由裁量を持っている

臨床試験の結果、競合製品の取得、資金の利用可能性、またはリソースを分散させたり競合する優先事項を創設する事業合併などの外部要因による戦略的焦点の変更に基づいて、当社の製品または製品候補の開発および商業化を追求することはできません。

共同研究者が臨床試験を遅延させ、臨床試験に不十分な資金を供給し、臨床試験を停止し、製品候補を放棄し、新たな臨床試験を繰り返すか実施し、または臨床試験のための製品候補の新しい製剤を要求する場合。

共同作業者が、当社の製品または製品候補と直接的または間接的に競合する製品を独自に開発したり、第三者と開発したり、当社の共同作業の努力を損なったり、評価を低下させたりする可能性があります。

協力者は、私たちの知的財産権を正しく維持したり守ったりしていないかもしれないし、私たちの知的財産権または固有の情報を何らかの方法で使用して、それによって実際または脅威の訴訟を引き起こし、それによって私たちの知的財産権または独自の情報を危険にさらしたり、私たちを潜在的な責任に直面させたりすることができる

当社製品または製品候補の研究、開発または商業化の遅延または終了を引き起こす紛争、または経営陣の注意とリソースをそらす高価な訴訟または仲裁につながる紛争が生じる可能性。

コラボレーションが終了し、終了した場合、特定の製品候補を商業化する当社の権利が消滅したり、追加資本が必要になる可能性があります。

取得またはライセンスされた医薬品または技術の開発に成功し、または取得またはライセンスされた医薬品、医薬品候補または技術の開発および商業化の成功を含む戦略的目標を達成できないこと。

当社が直接的な経験がない、または限られた市場、またはそのような市場における競合他社がより強い市場ポジションを持っている市場への参入。

現在進行中の事業の中断、経営陣と従業員の他の機会や課題からの気晴らし、主要従業員の維持

知的財産、製品の品質、安全性、会計慣行、従業員、顧客または第三者の関係、およびその他の既知および未知の責任に関する問題、責任またはその他の欠点または課題を含むがこれらに限定されない、買収された会社、または取得またはライセンスされた製品または技術の重要な問題、責任またはその他の欠点または課題を特定するためのデューデリジェンスプロセスの潜在的な失敗。

取得またはライセンス取得前の買収会社またはライセンスの活動に対する責任（知的財産権侵害請求、法律違反、商事紛争、税金債務、その他の既知および未知の責任を含む。

解雇された従業員、顧客、元株式保有者またはその他の第三者からの請求を含むが、これらに限定されない、買収またはライセンスの結果として、訴訟または訴訟リスクの継承に関連した訴訟またはその他の請求への暴露。

買収された資産または会社の製品、製品候補、技術、事業運営および人材の統合が困難であること。

会計、人事およびその他の管理システム、技術、帳簿および記録、および手順を含む、買収会社の部門、システムの統合、並びに 2002 年の Sarbanes—Oxley 法および関連する手順および方針によって要求される財務報告に関する内部統制を含む統一された基準、統制を維持することの困難。

例えば、当社は、 ELEVIDYS の開発および商業化をリードする地域において、また、排他的オプションが行使される場合には、特定の他の製品または製品候補の商業化をリードする可能性がある地域において、ロシュの開発および商業化活動に対して限られた影響力と支配を有します。ロシュがリードパーティである地域における開発および商業化活動は、米国における当社自身の取り組みに悪影響を及ぼす可能性があります。ロシュが協力契約に基づく義務を履行したり、協力製品の開発および商業化に十分な努力を払ったり、適用可能な法規制要件を遵守したりしなかった場合、当社の事業および業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。また、規制当局の承認を得た製品の商品化についてロシュに頼っている限り、これらの製品を自社で商品化した場合よりも収益が少なくなります。

戦略的取引に伴う長期的な利益を達成した場合でも、費用や短期コストが大きく増加し、流動性と短期純利益（損失）に悪影響を及ぼす可能性があります。将来のライセンスまたは買収により、株式証券の希釈化発行、負債の発生、偶発的負債の発生、好意に関する減損または費用の発生、その他の無形資産に関する減損または償却費用の発生が生じ、財務状況を損なう可能性があります。例えば、 2020 年 2 月には、ロシュ · ファイナンスとのコラボレーション契約締結に伴い、普通株式 2，52 2，227 株を発行 · 売却しました。

私たちの候補製品開発に関するリスク

当社の臨床試験への患者登録が困難であり、当社の製品候補の臨床試験を遅らせたり妨げる可能性があります。

当社の製品候補の臨床試験に参加する患者を特定し、認定することは、当社の成功に不可欠です。当社の臨床試験のタイミングは、当社の製品候補の試験に参加する適格な患者を募集できるスピードに依存します。当社は、いくつかの臨床試験で遅延を経験しており、今後同様の遅延を経験する可能性があります。これらの遅延は、コストの増加、製品開発の進捗の遅延、技術の有効性のテストの遅延、承認された製品のラベル拡大の遅延、または臨床試験の終了につながる可能性があります。

当社は、期待される期間内に臨床試験を完了するために、十分な数の患者、または試験の多様性を達成するために必要または望ましい特性を有する患者を特定、募集、登録できない場合があります。患者登録は、以下の要因に影響を与えます。

試験プロトコルに必要な参加の設計と複雑さおよび / またはコミットメント；

患者集団の規模

患者集団内の診断能力

問題の研究の適格基準；

臨床供給の可用性

参加サイトの特定、資格、および登録するためのその後の活性化の遅延；

類似または競合治療で観察された副作用の結果を含め、試験中の製品候補の知覚されたリスクと利益。

将来の患者に対する臨床試験サイトの近接性と利用可能性

競合する治療法や臨床試験の利用可能性

臨床試験へのタイムリーな登録を促進するための施設の取り組みの競争

参加サイトの動機付け

医者の患者は治療法を変え

患者擁護グループの活動

治療中および治療後に患者を適切に監視する能力

調査中の病気の重症度

特に，われわれの候補製品のいずれもまれな遺伝性疾患であり，臨床試験に供される患者池が限られていることを評価する予定である。また，新生児スクリーニングはこれらの疾患が広く採用されておらず，遺伝子スクリーニングがない場合にはこれらの疾患の診断が困難である可能性があるため，条件に合った患者を見つけることは困難である可能性がある。私たちの臨床試験の資格基準は利用可能な研究参加者をさらに制限するだろう。さらに、患者の発見と診断の過程は高価であることが証明される可能性がある。われわれの臨床試験では，治療医も彼らの医療裁量権を用いることができ，われわれの臨床試験に参加した患者はわれわれの研究から撤退し，代替療法を試みることを提案した。また，隔離やその他の制限により，新冠肺炎感染率の回復は患者の臨床試験地点への能力や意思に影響する可能性があり，われわれの臨床試験の登録に負の影響を与える可能性がある。

FDA または EMA またはその他の規制機関が要求する臨床試験に参加するためにプロトコルに従って必要な適格な患者を登録できない場合、臨床試験を開始または継続できない場合があります。開始を成功させる能力は、

外国での臨床試験の登録と完了は、外国での事業を行うこと固有の多くのリスクの対象となります。

契約研究機関（「 CRO 」）や医師との関係を確立または管理することが困難であること。

臨床試験を行う異なる基準；

有能な地元のコンサルタント、医師、パートナーを見つけられないこと

医薬品 · バイオテクノロジー製品や治療の規制を含む様々な外国の法律、医療基準、規制要件を遵守することの潜在的な負担。

試験を実施するために必要な臨床試験資料を調達し提供する能力

参加サイトで遠隔で適切なトレーニングを実施できない場合。

計画どおりに臨床試験を実施するための十分な数の患者登録が困難である場合、現在進行中または計画中の臨床試験を延期、制限または終了する必要がある場合があります。

当社の製品候補の進行中および計画されている臨床試験の開始または完了の失敗または遅延は、商業化努力に悪影響を及ぼし、コストの増加をもたらし、製品候補の規制承認を得、収益を生み出し、事業を継続する能力を遅らせ、妨げまたは制限します。

開発の各適用可能な段階における臨床試験の成功は、規制当局への販売申請を提出し、その結果、当社が開発する適応症に対する当社の製品候補の最終的な承認および商業販売の前提条件です。当社は、臨床試験の開始および完了および結果発表が、以下を含む多くの理由でしばしば遅延または妨げられているため、計画または予想通りに開始または完了し、結果が発表されるかどうかはわかりません。

当社が計画している臨床試験または当社が開始する可能性のあるその他の臨床試験を継続する許可を規制当局による拒否、または臨床試験の保留。

必要とされる追加 IND の提出または承認の遅延。

現在進行中の非臨床試験または臨床試験からの陰性および / または予期せぬ結果；

臨床試験に参加する患者の特定、募集、登録、維持における課題

臨床試験における被験者のコンプライアンスに対する課題

臨床試験に関与する研究者、機関、病院、 CRO / ベンダーと（合理的な条件の下で）タイムリーかつ効果的に契約し、管理し、協力すること。

臨床試験当事者および機関審査委員会との契約およびその他の関連文書（インフォームド · コンセント、 CRO 契約、施設契約など）を交渉すること。これらの契約は、臨床試験プロセスに大きな遅延を引き起こす可能性のある広範な交渉の対象となり、異なる試験施設および CRO 間で条件が大きく異なり、当社がさまざまなリスクにさらされる可能性があります。

ピボット試験に使用される物質の製造プロセスの定義および実施の遅れ、または大量生産の遅れ、または完成医薬品の十分な供給の製造に生じるその他の問題など、臨床試験を実施するために必要な製品候補またはその他の物質の供給の量または質が不十分であること。

機関審査委員会（「 IRB 」）の承認、および米国外のサイトに対して同等の（倫理委員会または EC ）承認を得る困難、将来の施設で臨床試験を行うこと

規制当局によって合意 · 承認された試験設計およびプロトコルおよび適用可能な法規制ガイドラインの遵守を確保する。

データの分析の遅れや問題、または追加の分析やデータの必要性、または追加の患者を登録する必要性。

臨床試験において患者が経験した重篤な有害事象または予期せぬ薬物関連副作用、または進行中の非臨床試験における予期せぬ結果の発生。

臨床試験で使用されるエンドポイントの検証の遅れ

臨床試験に必要なアウトカム評価の検証の遅れ

規制当局との正式な会合や定期的な交流ができなくなること

臨床試験を開始するための規制当局の要件を満たすことができないこと。例えば、製品候補の活性または応答またはその他の CMC 要件と相関する効力アッセイやロット放出仕様の開発など。

規制当局が当社の臨床試験の設計および臨床試験からのデータの解釈に同意しない場合、または規制当局が当社の臨床試験の設計についてレビュー · コメントした後でも承認要件を変更した場合。

安全性または有効性の懸念を提起する競合治療法の非臨床または臨床試験からの報告

必要なレベルの専門知識を持つ従業員、コンサルタントまたは請負業者の採用と維持。

臨床前および臨床開発を成功裏に完了できない場合、当社に追加コストが発生したり、製品販売、規制および商業化のマイルストーンおよびロイヤルティからの収益創出能力が損なわれる可能性があります。さらに、当社の製品候補の製造または製剤変更には、改変された製品候補が以前のバージョンと比較できることを実証するための追加研究が必要であることが多い。また、臨床試験の遅延により、当社製品候補を独占的に商品化したり、競合他社が当社製品候補をより先に市場に投入したりする期間が短縮され、当社製品候補を成功裏に商品化する能力が損なわれ、当社の事業および業績に悪影響を及ぼします。

臨床開発は長く不確実である。当社の新規遺伝子治療候補の臨床試験は、 COVID—19 の再燃、その他類似のパンデミックや特定のプログラムが臨床で進展しない場合や、当社が予想するよりも実施コストがかかる場合など、遅延する可能性があります。

臨床試験は高価で複雑で、完了に何年もかかり、結果が本質的に不確実です。当社は、以下を含む多くの予期せぬ事象の結果として、当社の製品候補の臨床試験を開始できない、遅延、または中止する必要がある場合があります。

FDA 、その他の規制当局、 IRB 、倫理委員会は、安全性や臨床試験設計の側面に関する懸念を含む多くの理由により、当社または当社の研究者が臨床試験を開始または臨床試験を実施することを承認しない場合。

当社は、将来の試験サイトおよび将来の CRO との有利な条件に関する合意に達する際に遅延または達成できない場合があります。その条件は広範な交渉の対象となり、異なる CRO および試験サイト間で大きく異なる場合があります。

当社の臨床前試験および初期臨床試験の結果は、後の臨床試験の成功を予測するものではなく、臨床試験の中間結果は必ずしも最終結果を予測するものではありません。

適用する規制当局が臨床的に有意義であると考える臨床的エンドポイントを確立できない可能性があります

製品候補の臨床試験が安全性または有効性を示さない場合、または陰性または決定的でない結果をもたらし、当社が決定するか、規制当局が要求するか、追加の非臨床試験または臨床試験を実施するか、製品開発プログラムを放棄することを決定する場合があります。

早期臨床試験と後期臨床試験の試験設計の違いにより、早期臨床試験の結果を後期臨床試験に外挿することが困難である。

臨床前および臨床データはしばしば異なる解釈や分析の影響を受けやすく、臨床前および臨床試験で満足のいく成績を収めたと考えられる多くの製品候補が、それにもかかわらず販売承認を得ることができなかった。

規制当局は、臨床試験の停止を課すことを選択するか、当社または研究者、 IRB または倫理委員会は、規制要件への不遵守や参加者が許容できないベネフィット · リスク比にさらされているとの発見を含む様々な理由で、臨床試験または試験を停止または終了することを選択することがあります。例えば、過去に FDA から臨床的保留を受けています。これらの保留は一般的に開発タイムラインに大きな影響を与えないが、将来の保留が重大な悪影響を及ぼさない保証はありません。臨床の保留、または上記の要因のいずれかが当社の制御外にある可能性があり、当社の開発タイムライン、費用および業務結果を著しく損なう可能性があります。

さらに、 COVID—19 の影響により、一部の臨床試験が中断し、将来の遅延を引き起こす可能性があります。医療提供者および規制当局による COVID—19 またはその他の類似のパンデミックの感染率の再燃への対応は、臨床試験の開始、施設開始、プロトコルコンプライアンス、または市場投入後の要件およびコミットメントの完了を含む臨床試験の完了を遅らせ、登録を遅らせ、試験に登録された患者の継続的なデータ収集をより困難または断続的にする可能性があります。

前臨床試験および早期臨床試験の結果は、後期臨床試験における安全性または有効性を示すものではなく、前臨床試験および臨床試験は、当社の製品候補の許容可能なレベルの安全性、有効性および品質を実証できず、規制当局の承認を妨げるまたは著しく遅らせる可能性があります。

当社の製品候補を販売および販売するために必要な規制承認を得るには、広範な臨床前および臨床試験を通じて、製品候補がヒトで安全かつ有効であることを実証する必要があります。当社の製品候補の進行中および将来の臨床前および臨床試験は、規制承認を取得または維持するのに十分な安全性、有効性または適切な品質を示さない可能性があります。例えば、これまでに収集された SRP—9003 および SRP—5051 のデータは陽性であると考えていますが、収集した追加データは、臨床前および / または初期臨床データと整合的でないか、これらの製品候補のさらなる開発または規制承認の追求を正当化する安全性のある利点を示していない可能性があります。

また、臨床前と早期臨床試験の成功は後続試験の成功を確保することができず、検証性試験の最終結果を予測することもできない。われわれのいくつかの臨床試験は比較的小さい患者群で行われており，盲法やプラセボ対照は行われていないため，われわれがこのような試験で観察された有利な結果がより大きく，より先進的な臨床試験で繰り返されるかどうかを予測することは困難である。例えば，SRP−9003およびSRP−5051に関する最新の公告は，2024年1月にMomentum SRP−5051研究のb部分の結果を発表し，2022年3月に高用量キューの2人の臨床試験参加者の24カ月の機能データと，SRP−9003の臨床試験参加者3名の36カ月の機能データを発表した。これらのデータは，小さな患者サンプルに基づいており，DuchenneとLGMD患者の異質性や潜在的なロット間の違いを考慮すると，将来の結果を予測できない可能性がある。また、他のデータや将来の任意の試験データの結果が提供されたデータと一致する結果が生じることは保証されず、これらの候補製品の安全性と有効性を証明することができ、後続の試験結果がさらなる開発を支援するか、またはこれらの後続結果が有利であっても、そのような候補製品の開発に成功し、加速された、条件付きまたは標準的な規制承認を得ることができるか、またはそのような候補製品を商業化することに成功する保証はない。同様に、私たちが行っていることと計画中の私たちの商業的に承認された製品と候補製品に関する研究データが肯定的で一致することを保証することはできず、私たちの製品または候補製品のために収集されたデータに対する規制機関(例えばFDAやEMA)の解釈が私たちの解釈と一致することを保証することはできない。

当社の製品候補は、望ましくない副作用を引き起こしたり、製品候補の規制承認を遅らせたり妨げる可能性のある他の特性を有したり、商業的可能性を制限したり、潜在的な販売承認後に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちの候補製品は不良な副作用を引き起こすかもしれない。私たちの候補製品による副作用に加えて、投与過程や関連手続きも不良副作用を引き起こす可能性がある。もし私たちの実験でこのような有害事象が発生した場合、私たちは決定することができますか、またはFDA、EMA、または他の規制機関は、私たちの候補製品の臨床前開発または臨床開発を停止、延期、または修正することを命令することができますか、または私たちの候補製品の任意またはすべての目標適応に対する規制機関の承認を得ることができないかもしれません。例えば，FDAは2022年6月に5051−201研究を休止し，これまでに重篤な低マグネシウム血症不良が発生し，2022年8月に解除された。将来のすべての深刻な有害事象が製品に関連していないことを証明できても，このような事件は患者募集や入選患者の試験完了能力に影響を与える可能性がある。さらに、私たちが私たちの任意の候補製品の臨床試験を延期、一時停止、または終了することを選択または要求された場合、その候補製品の商業的将来性が損なわれる可能性があり、これらの候補製品から製品収入を創出する能力は延期またはキャンセルされる可能性がある。これらの状況のいずれも、他の候補製品を開発する能力を損なう可能性があり、私たちの業務、財務状況、および将来性を深刻に損なう可能性があります。

取得に著しい遅延がある場合、または必要な規制当局の承認を取得または維持できない場合、当社の製品候補をタイムリーに販売することができず、十分な収益を生み出し、事業を成功させる能力が損なわれる可能性があります。

医薬品の研究、試験、製造、表示、承認、商業化、マーケティング、販売および流通は、適用される地方、地域および国の規制当局による広範な規制の対象となり、規制は管轄区域によって異なる場合があります。アメリカでは、連邦政府からの承認と監督（例えば、FDA ）、州およびその他の規制当局がこれらの活動に必要です。当社が適用される規制当局から必要な承認を取得するまで、米国またはその他の国々での当社の製品候補の販売および販売は許可されません。バイオ医薬品業界で開発中の多くの医薬品のうち、 FDA に販売申請または EMA （または EU 加盟国の NCA ）に MAA を提出するものはごく一部であり、市販承認されるものはさらに少ない。

米国または EU を含むいかなる管轄区域においても、当社の製品候補を商業化するために必要な政府または規制当局の承認を得る当社の能力は、以下を含む様々な理由により、保証されず、大幅に遅延され、達成されない可能性があります。

著者らは任意の候補製品の過去、現在と未来の研究中の非臨床、臨床、化学、製造と制御及びその他のデータと分析は市場応用審査の法規要求を満たすのに十分ではないかもしれない。規制当局は、私たちが1つまたは複数の候補製品に提供するNDA、BLAまたはMAA提出に関連するデータの解釈および結論に同意しない可能性があり、遅延、拒否、または審査の受け入れを拒否するか、または完了後に提出された製品承認の追加的な要求を承認するか、または決定する可能性がある。さらに、米国では、FDAの諮問委員会は、私たちのデータがFDAに提出された任意のNDAまたはBLAに承認の積極的な提案を提供するのに十分ではないと判断することができる。FDAの要求に適合していても、諮問委員会はNDAまたはBLAの提出を承認することを提案する投票を行い、FDAは諮問委員会の提案に同意せず、彼らの審査に基づいて候補製品の承認を拒否することができる。

孤児疾病の候補製品、例えば杜興に対して、新しい技術と新しい技術、例えばアンチセンスオリゴヌクレオチド療法、遺伝子療法とその他の代替方法或いは終点を用いて治療効果を確定し、他の要素以外に、新しい治療種別の絶えず変化に対する解釈、監督管理当局の広範な裁量権、前例の欠如、小型安全データベース、監督管理機構或いはその諮問委員会の適用専門知識レベルの違い、科学発展、競争相手構造の変化、政治優先事項の変化及び適用法律、規則或いは法規及びその解釈の変化などの要素により、監督管理部門の審査過程は確定しない。深刻な稀な疾病を治療するための製品審査過程における不確実性のため、著者らは私たちの候補製品の計画NDA、BLASとMAAを適時に完成し、提出することを含む、監督管理機関の要求或いは要求を予測、準備或いは満たすことができない可能性がある。このような要件または要件の例は、限定される訳ではないが、追加的または再設計された試験およびプログラム(例えば、追加の安全データ、患者の筋活組織検査、筋萎縮タンパク質分析およびアッセイの使用)、私たちのデータの追加的な分析を繰り返しまたは完了するか、または追加の支持データを提供することを含むことができる。さらに、米国では、FDA顧問委員会または規制機関は、承認中のいつでも、私たちのデータ分析、解釈、および結論に同意しない可能性があり、これは、私たちのNDAまたはBLAの承認に負の影響を与える可能性があり、または、会社が監督機関のフィードバックに基づいて、候補製品にNDAまたはBLAを提出し続けることを決定しない可能性がある。

当社は、規制要件を満たし、医薬品候補の商業化のための一般的に長く高価かつ広範な承認プロセスを成功裏にナビゲートするために必要なリソースを持っていない可能性があります。

これらの要求にタイムリーに、満足に対応できない場合、PMO、PPMO、遺伝子治療に基づく候補製品、または他の候補製品のための検証的研究スケジュールおよび/または開発計画を深刻な遅延または負の影響を与える可能性がある。監督管理機関の要求に応答し、臨床試験の要求を満たし、提出と承認は大量の人員、財力或いはその他の資源を必要とする可能性があり、小型生物製薬会社として、著者らは適時或いは根本的にこれらの資源を獲得できないかもしれない。また、私たちの代理、第三者サプライヤー、およびパートナーに関する規制機関の要求に応答する能力は、私たち自身と私たちと協力する当事者の制限によって複雑になる可能性があります。私たちは、任意のNDA、BLAまたはMAAによって提出された臨床試験設計に関連するガイドラインを含む規制ガイドラインに応答するために、規制ガイドラインを遵守するか、または当社の製品開発計画を成功的に実行することが困難であるか、または遵守することができないかもしれない。

当社の製品候補が臨床試験で安全性と有効性を実証したとしても、規制当局の審査プロセスがタイムリーに完了しない場合や、規制当局の承認を得られない場合もあります。FDA 諮問委員会またはその他の規制諮問グループまたは当局が承認の拒否または承認の制限を勧告した場合、追加の遅延が生じる可能性があります。

さらに、将来の立法や行政行動における追加的な政府規制、または製品開発、臨床研究、審査過程における規制機関の政策の変化による遅延や拒否に遭遇する可能性がある。規制機関も要求より少ないあるいは限られた適応の候補治療案を承認することができ、発売後の研究の表現によって承認することもできる。さらに、規制当局は、私たちの候補薬物の商業化に必要または望ましいラベル宣言を承認しないかもしれない。最後に、私たちのいくつかの候補製品は、私たちが治療に適した患者を適切に選択することを確実にするために診断テストを必要とするかもしれない。もし私たちがこれらの候補製品の診断テストの開発に成功できなければ、開発過程で重大な遅延に遭遇したり、いかなる診断テストに必要な監督許可や承認を得ることができなければ、私たちの候補製品の商業化は延期されたり阻止されたりする可能性がある。特定の診断テストに必要な規制許可や承認を得ても、そのようなテストを必要とする候補製品の商業的成功は、そのようなテストの持続的な供給に依存する。

当社は、新規遺伝子治療製品候補の開発に多大なリソースを投資しています。米国と EU で承認されている遺伝子治療薬はわずかである。これらの製品候補の安全性と有効性を実証できず、その実施に遅れが生じ、またはこれらの医薬品の少なくとも 1 つの商業化に成功させることができなければ、当社の事業は重大な損害を受けます。

私たちは私たちの候補遺伝子治療製品を開発するために多くの資源を投入している。投資家がわが社に与えた長期的な価値の中には、これらの候補製品に基づくビジネス潜在力が大きいと信じている。我々が将来遭遇する我々の遺伝子治療計画に関するいかなる開発問題も重大な遅延や意外なコストを招くことは保証できず，このような開発問題が解決されることも保証されない。1つのプロセスにおける開発問題や遅延は，他のプロセスの開発を遅延させる可能性がある.進行中の臨床試験の早期結果は，このような臨床試験の最終結果と大きく異なる可能性がある。臨床前と早期臨床研究の結果は常に正確にその後の大規模臨床試験の結果を予測するわけではない。私たちはまた、持続可能で、繰り返し可能で、商業規模の製造プロセスの開発や、このプロセスを商業パートナーに移転する上で遅延に遭遇する可能性があり、これは、私たちの臨床試験を完成させることを阻止し、あるいは適時に、あるいは利益を得て私たちの製品を商業化することを阻止するかもしれない。

さらに、 FDA 、 EMA 、その他の規制機関の臨床試験要件、およびこれらの規制当局が製品候補の安全性と有効性を決定するために使用する基準は、潜在的な製品の種類、複雑性、新規性、意図された用途および市場によって大きく異なります。私たちのような新規製品候補の規制承認プロセスは、他のよく知られたまたはより広範に研究された医薬品またはその他の製品候補よりも高価で時間がかかる可能性があります。現在、欧米では承認されている遺伝子療法製品はわずかである。承認された遺伝子治療製品の先例が少ないため、米国における遺伝子治療製品の候補について規制当局の承認を得るのにどのくらいの時間がかかるか、またはどのくらいの費用がかかるかを決定することは困難です。EU やその他の法域ですEMA および EC による承認は、 FDA が承認に必要なものを示すものではありません。

遺伝子治療製品に対する規制要求はすでに変化し、未来に変化し続ける可能性がある。FDA内部では，生物製品評価と研究センター(“CBER”)が遺伝子治療製品を管理している。CBER内部では，遺伝子治療と関連製品の審査が細胞，組織と遺伝子治療オフィスに統合され，FDAは細胞，組織と遺伝子治療諮問委員会を設立し，その審査についてCBERにアドバイスを提供している。CBERは米国国立衛生研究院(“NIH”)と密接に協力している。FDAとNIHは遺伝子治療案の開発と提出に関するガイドラインを発表している。例えば，FDAは2020年1月28日に最終指導文書を発表し，最初に2018年7月に発表された指導文書草案を更新し，この分野の最新の進展を反映し，遺伝子療法開発，審査，承認の枠組みを策定した。これらの最終指導文書は，特定の疾患種別(まれな疾患を含む)を治療するための遺伝子療法の開発や，遺伝子療法に関する製造や長期後続問題などに関するものである。FDAはまた、孤児薬物の排他性を評価するために2つの遺伝子治療製品が同じまたは異なる方法を決定するためのFDAが、ヒトゲノム編集を含むヒト遺伝子治療製品に関するガイドラインの草案を記載した新しいガイドラインを2021年9月に発行した。FDAはまた2023年12月にガイドライン草案を発表し、遺伝子治療製品の効力保証戦略の制定に提案を提供した。さらに、IND内の情報が小児科患者のリスクを評価するのに十分でない場合、FDAはINDを一時停止することができる。

これらの規制審査機関、委員会、諮問グループ、およびそれらが公布する新しい要件およびガイドラインは、規制審査プロセスを延長し、追加または大規模な研究を実施することを要求し、開発コストを増加させ、規制立場および解釈の変更につながり、これらの治療候補の承認および商業化を遅らせまたは妨げるか、承認後の重要な研究、制限または制限につながる可能性があります。当社の製品候補を進めるにあたり、これらの規制およびアドバイザリーグループに相談し、適用される要件およびガイドラインを遵守する必要があります。

当社の遺伝子療法製品候補の販売承認の予想または実際の時期、またはこれらの製品候補の市場受け入れ（第三者支払者が合意した治療償還水準を含む）が、投資家や公的市場アナリストの期待を満たさない場合、当社の普通株式の市場価格は下落する可能性が高い。

当社は、臨床経験が少ない特定の疾患の治療のための製品候補を開発しており、新しいエンドポイントや方法論を使用しているため、 FDA 、 EMA またはその他の規制当局が臨床的に有意義な結果を提供するために当社の臨床試験のエンドポイントを考慮せず、これらの結果の分析が困難になるリスクが高まります。したがって、 FDA または外国の規制当局は、これらのデータを当社またはパートナーとは異なる方法で解釈し、完全な規制承認または加速承認を遅らせ、制限または妨げる可能性があります。

FDAの審査過程において、私たちは成功基準と終点を決定し、FDAが私たちの候補製品の臨床治療効果と安全性を決定できるようにする必要がある。我々は疾患のための新しい治療法を開発しており，その中で新たな終点や方法を使用した臨床経験，例えば遺伝子療法はほとんどないため，FDA，EMAあるいは他の規制機関は臨床的に意義のある結果(患者への確実なメリットを反映した)のリスク増加を提供するために臨床試験の終点を考慮しない可能性がある。また，それによる臨床データや結果の解析は困難である可能性がある。FDAがわれわれの成功基準が十分な検証と臨床意義を得ていることを確実に発見しても，われわれはあらかじめ指定された終点に到達できず，ある程度の統計学的意義を達成できない可能性がある。計画中のいくつかの超まれな遺伝子定義疾患に対して、適切な統計能力を実現することは、特に記述データの受容が確立されていない場合には挑戦的である可能性がある。また，特定のセキュリティや有効性パラメータを評価するための異なる方法，仮定，アプリケーションは異なる統計結果を生成する可能性がある.我々の候補製品の臨床試験から収集されたデータが有望であると信じていても，これらのデータはFDAや外国規制機関の承認を支持するには不十分である可能性がある。臨床前と臨床データは異なる方法で解釈することができる。したがって、FDAまたは外国規制機関は、私たちまたは私たちのパートナーとは異なる方法でこれらのデータを解読することができ、これは、規制承認を延期、制限、または阻止または加速させる可能性がある。

当社の試験データが、当社の製品候補の安全性または有効性を一貫してまたは十分に実証しない場合、承認要件を満たすために取り組む中で、そのような製品候補の規制承認が大幅に遅延したり、これらの要件を満たすことができない場合は、そのような承認が保留または取り下げられる可能性があります。

FDA によるファストトラック製品、ブレークスルー療法、優先審査、再生医療先進療法（「 RMAT 」）指定、または EMA による優先医療スキーム（「 PRIME 」）へのアクセスが認められた場合、当社の製品候補に対する開発や規制審査または承認プロセスの迅速化につながることはなく、当社の製品候補が販売承認を受ける可能性も高めることはありません。

臨床試験結果が支持されれば、私たちは私たちの候補製品のために迅速な通路、突破的な治療指定、RMAT指定、Prime方案のアクセス或いは優先審査指定を求めるかもしれない。快速チャネル製品指定は臨床開発を促進し、深刻な或いは生命に危害を及ぼす疾患を治療するための薬物の審査を加速することを目的としており、これらの薬物は満たされていない医療需要を解決する潜在力を示している。画期的な治療法は、1つまたは複数の他の薬剤と単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて重篤または生命に危険な疾患または状態を治療することを目的とした薬剤として定義され、初歩的な臨床証拠は、1つまたは複数の臨床的重要な終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示す。RMAT指定は、我々の遺伝子治療製品候補のような再生先進療法の承認を加速することを目的としている。優先審査指定は、重篤な疾患を治療する薬剤に対するFDAの上場申請審査スケジュールを加速させることを目的としており、承認されれば、安全性または有効性を著しく向上させる。PRIMEはEMAが提供する計画であり，満たされていない医療需要に対する薬物開発の支援を強化することを目的としている。

迅速チャネル製品または突破的療法、またはPrimeプログラムへの参入が許可された薬物および生物製品に対して、規制機関と試験スポンサーとの間の相互作用およびコミュニケーションは、臨床開発の最も有効な方法の決定を助けることができる。迅速チャネル製品または画期的な療法を有する薬物のスポンサーは、マーケティング申請をスクロールして提出することもでき、これは、スポンサーがマーケティング申請の第1の部分を提出する際に使用料を支払う場合、FDAは、スポンサーがFDAに完全な申請を提出する前に、マーケティング申請の内容の一部を審査することができることを意味する。優先審査指定を受けた製品については、FDAのマーケティング申請審査目標は6ヶ月に短縮され、標準審査は10ヶ月に短縮された。この審査目標はFDAが上場申請審査を受けた日に基づいている。この申請の有効期限は通常、提出日から審査と決定を行うために約2ヶ月増加する。RMAT指定は承認を加速し、FDAとの早期相互作用を含む迅速チャネルおよび画期的な治療指定のすべての利点を含むであろうが、FDAはまだ適切なメカニズムを発表していない。

ファストトラック製品、ブレークスルー療法、 RMAt 、 PRIME 、または優先審査製品としての指定は、規制当局の裁量の下にあります。したがって、当社の製品候補の 1 つが、ファストトラック製品、ブレークスルー療法、 RMAt 、 PRIME 、または優先審査製品として指定される基準を満たしていると判断した場合でも、代理店は同意せず、代わりにそのような指定を行わないことを決定することがあります。いずれにせよ、製品候補に対するそのような指定の受領は、従来の規制手続の下で承認を検討されている医薬品と比較して、開発プロセス、審査または承認の迅速化をもたらす可能性はなく、 FDA による最終的な販売承認を保証するものではありません。さらに、ファストトラック製品やブレークスルー療法に関しては、

FDA は、その後、製品がファストトラック製品、 RMAt 、またはブレークスルー療法としての資格の条件を満たしていないことを決定するか、優先審査製品については、 FDA の審査または承認期間を短縮しないことを決定することができます。

当社は、すべてのプログラムを進めることができない可能性があり、特定のプログラムを追求するために財政的および人的資源を使用し、より収益性のあるプログラムまたは成功の可能性が高いプログラムを活用できない可能性があります。

我々が準備中のプロジェクトには，範囲の広い疾患や障害に関連する40以上の異なる開発段階のプロジェクトが含まれている。私たちは内部開発と戦略的取引を通じて私たちのチャンネルを拡大する予定だ。私たちの資源が限られているので、私たちは私たちのすべての計画を進めることができないかもしれない。私たちはまた、いくつかの計画または後により大きなビジネス潜在力を有することが証明された指示の機会の追求を放棄または延期する可能性がある。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の候補製品研究開発計画への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。もし私たちがある候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価していない場合、私たちは戦略的協力、許可、または他の特許権使用料手配を通じて候補製品に貴重な権利を放棄する可能性があり、候補製品の独占的な開発と商業化の権利を保持すればより有利になるか、またはある治療分野で内部資源を候補製品に分配し、その分野で協力計画を達成することが有利になるかもしれない。

第三者に関わるリスク

患者への販売に関する第三者との契約を維持できなくなると、事業成績や事業成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

当社は、米国内の患者に当社の製品を商業的に流通するために第三者に依存しています。当社は、当社の製品を倉庫化するために第三者の物流会社と契約し、患者に当社の製品を販売 · 流通するために販売代理店や専門薬局と契約しています。専門薬局は、患者教育と継続的な管理を必要とする複雑なまたは慢性疾患のための薬剤の配給に特化した薬局です。

この流通ネットワークには、営業 · マーケティング · 財務組織との調整が必要です。また、金融システムの調整が失敗すると、当社の製品収益を正確に報告する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。当社が流通プロセスを効果的に管理できない場合、当社の製品および将来的に販売する製品の販売が遅延したり、深刻な損なわれたり、当社の業績が損なわれる可能性があります。

さらに、第三者の使用には、これらの組織が以下を行うリスクを含むが、これらに限定されない特定のリスクが伴います。

在庫、当社製品を使用している患者数、当社製品に関する深刻な有害事象および / または製品苦情に関する正確かつタイムリーな情報を提供しないこと。

製品を効果的に販売したりサポートしたりしないこと

当社の製品の販売またはサポートの努力を削減または中止すること

期待される量と時間枠内で製品を販売するために必要なリソースを投入しないこと

当社または他者に対する財政的義務を履行できない場合

作戦停止

このような事象は、製品販売の減少、製品収益の減少、収益の損失、および / または評判の損害をもたらし、当社の事業および業績に悪影響を及ぼす可能性があります。

米国外の患者に対する当社の製品の商用前流通に関しては、当社は、 EAP を通じて特定の国で当社の製品を販売するために第三者の販売代理店やサービスプロバイダーと契約しています。当社は、当社の製品が承認されている法域における商用流通のためのネットワークを構築し続けなければなりません。ディストリビューターおよびサービスプロバイダーの使用には、これらの組織が適用される法令を遵守しないリスク、または当社の製品に関する重大な有害事象および / または製品苦情に関する正確またはタイムリーな情報を提供しないリスクを含むが、これらに限定されないリスクが含まれます。このような事象は、特定の国における当社の製品の流通および販売の停止または終了、収益の損失、および / または評判の損害を含む規制措置をもたらし、当社の事業および事業の結果に悪影響を及ぼす可能性があります。

当社は、初期段階の研究および臨床前および臨床開発のいくつかの側面を実施するために第三者に依存しています。これらの第三者による不適切なパフォーマンスまたは損失は、当社の製品候補開発の開発および商業化に影響を与える可能性があります。

著者らは引き続き第三者が著者らのいくつかの候補製品に対して早期研究、臨床前と臨床開発のいくつかの方面に依存し、引き続き著者らの後続エクソンが製品候補製品、PPMO、遺伝子治療と遺伝子編集候補製品をスキップすることを含む。私たちの第三者協力者たちはこの候補者たちに十分な資源を投入したり、私たちの計画を十分に開発していないかもしれない。もし私たちの第三者パートナーが私たちの任意の候補製品に十分な資源を投入したり、その契約義務または義務を履行できなかった場合、私たちの任意の特定の候補製品に関連する計画は延期、終了、または失敗する可能性がある。さらに、私たちがこれらの第三者協力者に必要なお金を支払うことができなかった場合、前金、マイルストーン支払い、精算または特許権使用料支払い、または私たちが彼らと達成した合意の他の義務を遵守できなかった場合、これらの第三者は、私たちがそれぞれと合意した義務の履行を要求されず、そのような合意を終了する権利があるかもしれません。また、我々の戦略パートナーが彼らの臨床候補製品(臨床封印を含む)の開発過程で規制遅延に遭遇すれば、製品を商業化する機会が延期される可能性がある。

また、現在進行中の前臨床および臨床プログラムのデータの完全性を監視および管理するために、サードパーティの CRO に依存しており、今後も依存する予定です。当社は、前臨床試験および臨床試験の実施のためにこれらの当事者に依存しており、その活動の特定の側面のみを管理しています。それにもかかわらず、当社は、各研究が適用可能なプロトコルおよび法的、規制的および科学的基準に従って実施されることを保証する責任を有しており、共同研究者や CRO に依存していることは、当社の規制上の責任を免除するものではありません。

私たちの第三者協力者とCROは、彼らの下請け業者を含む私たちの仕事を展開している個人を代表して、いつも私たちの従業員ではありません。私たちは私たちの早期研究や臨床前および臨床計画の計画に参加していますが、私たちはこのような第三者との合意が私たちに救済措置を提供しない限り、彼らが十分な時間と資源を投入しているかどうか、あるいはこれらの計画を適切に監視することができません。もし私たちの協力者とCROが彼らの契約義務または義務を成功裏に履行できなかった場合、あるいは彼らが得たデータの品質または正確性が私たちの臨床前と臨床方案、法規の要求または他の原因を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは監督部門の私たちの候補製品の承認を得ることができないか、または成功してそれを商業化することができるかもしれない。したがって、私たちの運営結果と私たちの候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。

当社は第三者に依存しているため、当社の所有情報を共有する必要があり、競合他社が発見したり、当社の所有情報が不正に流用または誤って開示される可能性が高まります。

私たちの第三者協力者への依存は、競争相手がこれらの情報を発見したり、私たちが意図していない場合にこれらの情報が流用されたり、開示されるリスクを増加させる可能性がある私たちの独自の情報をこれらの当事者に開示することを要求します。もしこれらの事件のいずれかが発生した場合、私たちが特許保護または他の知的財産権を得る能力は取り返しのつかない脅威を受ける可能性があり、費用が高く、注意を分散させる訴訟が伴う可能性がある。また、これらの第三者が運営を停止した場合、代替サプライヤーを迅速に見つけることができない、あるいは私たちの製品や候補製品に関する情報や物品を紛失した場合、私たちの開発計画は延期される可能性があります。我々は第三者パートナーやCROとの関係を慎重に管理しているが、将来的に挑戦や遅延に遭遇しない保証はなく、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、見通しに重大な悪影響を与えないことも保証されない。

当社が初期段階の研究および臨床前開発のために信頼する第三者の一部は中国にあります。米国では、ライフサイエンス産業における中国企業の役割に対する政府の焦点が高まっている。この焦点には、現在米国議会で立法プロセス中のバイオセキュア法案のような米国の立法提案が含まれています。制定された場合、バイオセキュア法は、とりわけ、米国連邦機関が、政府との契約を遂行するために、「懸念されるバイオテクノロジー企業」によって生産または提供されたバイオテクノロジー機器またはサービスを使用するいかなる事業体との契約を締結または更新することを禁止することになる。バイオセキュア法が採択されれば、「懸念されるバイオテクノロジー企業」と判断された中国に拠点を置くサービスプロバイダーとの契約の一部または全部を終了し、これらのサービスを代替企業に移行することを目指す可能性があります。

製造業に関するリスク

現在、当社の製品の製造および製品候補の作成には第三者に依存しています。製品需要を正確に予測し、商業、 EAP 、臨床および臨床前製品の需要を満たすためにタイムリーに製造能力を確保できないことを含む、これらの当事者への当社の依存は、商業供給または様々なプログラムの正常にサポートするための製品の可用性を損なう可能性があります。研究開発や追加製品候補の商業化の可能性を含みます

当社は、材料（原料およびサブユニットを含む）、 API および医薬品の製造および供給、および当社の製品および製品候補のバイアルのラベルおよび包装および保管の提供について、限られた数の第三者に依存しており、当面も依存し続けるものと予想しています。当社の製品および製品候補の製造プロセスに適した設備および能力を備えた第三者が限られているため、当社が必要とする量および純度の材料および API を入手できないリスクが生じています。本四半期報告書の時点で、当社の 3 つの PMO 商用製品すべてについて API と医薬品の二重調達と、 ELEVIDYS の原料薬と医薬品製造の 1 つの調達を担っています。

また、新たな製造能力を増加させる過程は長く、開発作業の遅延を招くことが多い。これらの施設の開発または運営の任意の中断は、持続的な“新冠肺炎”疫病、設備または材料の注文遅延、設備故障、品質管理および品質保証問題、規制遅延およびこのような遅延がサプライチェーンおよび製品獲得性の予想スケジュールに与える可能性のある負の影響、生産生産量問題、合格者不足、施設または業務中断または施設損傷などの自然災害を含むが、出荷のキャンセル、製造過程で製品または私たちの製品、候補製品または材料の供給不足を招く可能性がある。製品供給のいかなる遅延や中断も、商業需要を満たすために製品を販売することを阻害したり、私たちの予想された時間に私たちの商業化計画を実行する能力を阻害する可能性があり、これは潜在的な収入損失を招き、市場の承認を得る能力に悪影響を与えたり、私たちの業務、財務状況、見通しに悪影響を与えたりする可能性がある。

これらの第三者が高品質の製造および関連サービスの提供を停止し、当社が適時に適切な交換を行うことができない場合、当社の計画されている商業、臨床前および臨床または EAP に必要な十分な品質と数量で当社の製品または製品候補を製造する能力、当社の様々な製品の研究、開発および商業化の努力に悪影響を及ぼす可能性があります。

さらに、当社の製造プロセスや契約する施設に問題がある場合、大手製薬会社や学術研究機関を含む潜在的なパートナーにとって、当社のコラボレーターにとって魅力的ではなく、追加の魅力的な開発プログラムへのアクセスを制限する可能性があります。

私たちは私たちの第三者メーカーを通じて、私たちの製品と候補製品の生産または生産の供給を求めています。私たちの製品と候補製品を生産する専門知識を備えた第三者の数量が限られていること、これらの製品を製造するために必要な納期、および関連材料の獲得性を考慮して、私たちは十分な製品と候補製品の供給を提供するために、商業的に合理的な条項で適時または根本的に十分な商業および他の製造手配を確立または維持することができない可能性がある。しかも、私たちはこのような計画と関連した多くの資金を得ることができないかもしれない。第三者の招聘に成功して製品や候補製品の製造プロセスを実行した後であっても、このような当事者は、様々な理由で彼らが同意した条項やスケジュールを遵守しない可能性があり、その中には、彼らまたは私たちの制御範囲内にない可能性があり、予想または要求された期限内に私たちの製品商業化および候補製品の持続開発に関連する業務計画を実行する能力に影響を与える。私たちが排他的条項および/または重大な終了処罰を含む長期製造協定を締結する時、私たちは私たちの運営柔軟性を制限する。

また、 ELEVIDYS のコンパニオン診断テストの設計、製造、規制承認の取得、維持についても、第三者に依存しています。コンパニオン診断検査の開発または規制当局の承認取得の遅延または失敗は、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。

当社のパートナーサイトのオペレーションは、人為的または自然災害、公衆衛生のパンデミックまたは伝染病、または現在進行中のロシアとウクライナ間の紛争によって引き起こされる潜在的なサプライチェーンの混乱などのその他のビジネスの中断によって中断される可能性があります。さらに、米国防衛生産法に基づき、連邦緊急事態管理庁が発行した定格注文の優先順位付けの必要性は、当社の製品および製品候補の製造、サプライチェーンおよび流通に影響を与える可能性があります。

遺伝子治療に使用される製品は、新規で複雑で製造が困難です。生産上の問題や需要予測の不正確さが生じ、他の遺伝子治療プログラムの商品化や開発の遅れ、製品候補や将来の承認製品の供給の制限、または事業に損害を与える可能性があります。

現在、 ELEVIDYS および遺伝子療法製品候補の供給を製造するため、第三者と開発、製造、試験契約を結んでいます。人材の獲得 / 維持、機器の故障、施設の汚染、原材料不足または汚染、自然災害、ユーティリティサービスの中断、ヒューマンエラーまたはサプライヤーの業務の中断など、いくつかの要因が生産中断を引き起こす可能性があります。

私たちのような生物製品の物理的と化学的性質は通常完全には表現できない。したがって、完成品の検出は、製品が所望の方法で動作することを確保するのに十分ではない可能性がある。したがって、私たちは、このプロセスが有効であることを保証し、このプロセスに従って候補製品を厳密かつ一致的に製造するために、複数のステップを用いて私たちの製造プロセスを制御する。製造過程の問題は、正常過程との微小な偏差であっても、製品発表遅延、製品欠陥或いは製造失敗を招き、それによって大量故障、製品リコール、製品責任クレーム或いは在庫不足を招く可能性がある。私たちは問題に直面する可能性があり、十分な数量と品質の臨床および/または商業レベルの材料を得ることができず、これらの材料はFDA、EMA或いは他の適用される外国標準或いは規範に符合し、一致かつ許容可能な生産生産量とコストを持っている。大量失敗或いは製品リコールは私たちが臨床試験或いは製品発表を延期することを招く可能性があり、あるいはELEVIDYS或いは他の未来の遺伝子治療製品の商業供給需要を満たすことができない可能性があり、これは私たちに高いコストをもたらす可能性があり、そうでなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性を損なうことになる。

さらに、 FDA 、 EMA およびその他の外国の規制当局は、承認された製品のサンプルを、適用可能な試験の結果を示すプロトコルとともに提出することを随時要求する場合があります。状況によっては、 FDA 、 EMA またはその他の外国の規制当局が放出を承認するまで、当社が大量配布しないよう要求する場合があります。

著者らの候補製品が後期臨床試験に入るにつれて、慣例に従って、開発計画のCMCの各方面、例えば製造、調合とその他のプロセス及び投与経路は、後期臨床試験及び潜在的な承認と商業化に必要な候補とプロセスを最適化するために変更される可能性がある。これらの変化は、生産品質および数量が第3段階の臨床開発または商業化を満たすのに十分な医薬物質および医薬製品を含む予期される最適化を生じない可能性があり、これは、臨床試験の開始または完了の遅延およびより高いコストをもたらす可能性がある。私たちはまた、新たに生産された医薬品および/または商業化のための医薬品が、臨床試験のために以前に生産された医薬品および/または医薬品と比較可能であることを証明するために、より多くの研究を行う必要があるかもしれない。比較可能性を証明するには、私たちが追加のコストを負担したり、臨床試験の起動或いは完成を遅らせる必要があるかもしれないし、成功しなければ、もっと多くの臨床前研究或いは臨床試験を完成する必要があるかもしれない。

また、製造プロセスを運営するために必要な経験豊富な科学、品質管理、製造担当者の採用と維持に問題が発生し、生産の遅れや適用される規制要件への遵守が困難になる可能性があります。

さらに、当社の第三者メーカーが ELEVIDYS の製造に関連する要件を満たすことができない場合、当社の商業需要を満たす能力に悪影響を及ぼし、潜在的な収益の損失、 ELEVIDYS の市場受け入れを得る能力に悪影響を及ぼし、その他の方法で当社の事業、財務状況および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。 ELEVIDYS は当社の最初の遺伝子治療製品です。この新型製品の商業需要を正確に推定できない可能性があります。ELEVIDYS の商業需要が当社の予想を上回る場合、当社および当社の製造業者は ELEVIDYS のすべての注文をタイムリーに履行できず、当社の事業、財務状態および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。

現在、当社のウイルスベクターまたは遺伝子治療製品候補を商用レベルで生産する能力は限られており、十分な GMP コンプライアンス能力の利用可能性が、当社の開発計画の遅延や設備投資の増加をもたらし、承認された場合、遺伝子治療製品の開発および販売に重大な害をもたらす可能性があります。

当社の製品および製品候補の製造プロセスで使用する第三者は、 c GMP 規制を遵守していない可能性があります。

私たちの契約メーカーはcGMPに従って私たちの原料、原料薬、薬品を生産することを要求された。私たちは私たちの契約メーカーとFDA、EMA、および対応する州と外国当局の定期検査を受けて、cGMPや他の適用される政府法規を厳格に遵守することを保証します。また、第三者または私たち自身の施設で私たちの候補製品を商業的に生産することができる前に、製造プロセスや施設の審査を含むFDAの規制承認を受けなければなりません。製造許可はまた適切なEU規制機関から取得されなければならず、他の外国規制機関によって要求される可能性がある。このような承認や許可を得るために必要な時間的枠組みはまだ確定されていない。承認を得るためには、私たちのすべてのプロセス、方法、設備がcGMPに適合していることを証明し、サプライヤー、契約実験室、サプライヤーを広範に監査する必要があります。CGMPを守る上で私たちは

製品が適用される仕様およびその他の要件を満たすことを保証するために、生産、記録保持および品質管理に時間、お金および労力を費やす義務があります。

当社は、第三者メーカーの規制および要件への遵守について直接業務上の管理を行っていません。さらに、 cGMP の変更は、当社の契約メーカーが、当社の製品および製品候補の製造プロセスを商用試験および臨床試験で使用するためにそれぞれ要求するスケジュールに準拠した方法で完了する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。予期または予期せぬ製造エラーの検出または制御、製品のリコール、臨床保留、承認の遅延または保留、患者の怪我または死亡を含む、 c GMP およびその他の適用可能な政府規制の遵守を達成および維持しないこと。

当社の契約メーカーが適用される cGMP およびその他の適用可能な政府規制を遵守しない場合、または当社の契約メーカーが製造問題を経験した場合、製品の発作またはリコール、臨床試験の延期またはキャンセル、製品承認の喪失または遅延、罰金および制裁、収益の喪失、製品候補の開発の終了、評判の損害など、重大な悪影響を及ぼす可能性があります。出荷の遅れ、在庫不足、在庫の帳消しおよびその他の製品関連費用および製造コストの増加。これらの結果が発生した場合、当社の製品の商業化および / または製品候補の開発努力の成功が大幅に遅延したり、失敗したり、その他の悪影響を受ける可能性があります。

当社は、製品候補の製造を十分な品質と数量で、または目標のタイムライン内に最適化し、またはこのプロセスで開発された知的財産権の所有権を確保することができず、当社の製品の商業的成功および / または製品候補の開発に悪影響を及ぼす可能性があります。

当社は、 PPMO や遺伝子治療を含むフォローオンエクソンスキッピング製品候補およびその他のプログラムの製造の最適化に引き続き注力しています。当社は、第三者製造業者との協力または当社単独で、安全で、 c GMP 条件またはその他の適用可能な法規制要件に準拠し、費用対効果の高い方法で、当社の商品化、臨床試験およびその他の事業計画のためのタイムラインを満たすために必要な期間内に、材料、 API および医薬品の製造能力を増加させることができない可能性があります。全然か

製造能力の向上と生産拡大に努める中で，cGMP要求を遵守する挑戦やその他の品質問題が生じている。私たちは製品や候補製品の製造、包装と保存、および原料薬や完成品の輸送と保存過程でこのような問題に直面する。また，我々の製品を商業用途に発表し，臨床試験のための候補製品(および任意の後続の商業用途用医薬製品)の安定性を証明するためには，我々の製造プロセスや分析方法は法規制ガイドラインに基づいて検証しなければならない。私たちの製造プロセスおよび分析方法の検証に成功または維持できなかったか、または私たちの製品または候補製品の十分な純度、安定性または比較可能性をタイムリーまたは費用対効果的に証明することができなかったか、または全くできず、私たちのビジネス努力を破壊する可能性がある。私たちの製造プロセスおよび分析方法の検証に成功しなかった場合、または十分な純度、安定性、または比較可能性を証明できなかった場合、私たちの製品の商業的利用可能性および私たちの候補製品の持続的な開発および/または規制承認に悪影響を与え、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

製造能力を増強 · 最適化するための第三者メーカーとの協力において、第三者メーカーが当社の製品または製品候補の製造プロセスを独自に改善する場合があります。当社は、そのような改善物の所有権を取得できない場合、またはそれらの改善物の知的財産権を共有する必要がある場合があります。さらに、コストがかかり、第三者から開発または取得できない可能性のある追加のプロセス、技術および検証研究が必要となる場合があります。大規模な臨床試験または製品候補の継続的な開発に必要な製造プロセスに必要な知的財産権を確保できない場合、事業計画の大幅な遅延を引き起こすか、製品候補の継続的な開発に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちの知的財産権に関するリスクは

当社の成功、競争的地位、将来の収益は、当社の製品、製品候補、プラットフォーム技術の特許保護を取得、維持、防衛し、当社の営業秘密を保護し、第三者が当社の所有権を侵害するのを防止する当社の能力と、当社のライセンス提供者およびその他の協力者の能力に一部依存しています。

当社は現在、米国および当社の製品、製品候補およびプラットフォーム技術を保護するその他の国々において、様々な特許および特許出願を直接保有するか、特許および特許出願の排他的ライセンスまたはオプション権を有しています。米国およびその他の国で追加の特許出願を行う予定です。当社の成功は、当社の製品、製品候補、プラットフォーム技術をカバーする米国および海外の特許を取得、維持、保護し、これらの資産の企業秘密を保持する能力に大きく依存します。特許プロセスには多くのリスクと不確実性があり、特許の取得、維持、または防衛に成功する保証はありません。

当社の特許請求が認められた場合でも、特許請求は発行されない場合、または発行された場合、当社の製品、製品候補またはプラットフォーム技術を保護するのに十分でない場合、または許可後の手続で第三者によって異議を唱えられる可能性があります。

製薬、生物技術とその他の生命科学会社の特許地位は非常に不確定である可能性があり、複雑な法律と事実問題に関連し、重要な法律原則はまだ解決されていない。このような不確実性は、これらの製品および候補製品がこのような技術に関する特許訴訟を大量に扱っていないため、PMOおよびPPMOに基づく製品および候補製品、ならびに遺伝子治療に基づく製品および候補製品に対して増加している。国会は特許法の改正を定期的に考慮しており，このような改正は悪影響を及ぼす可能性がある。これまで，米国ではバイオテクノロジー特許で許容される特許請求の範囲の広さに関する一貫した政策はなく，すべての技術における特許請求の範囲を決定するための特許可能性の試験も変化している。米国特許商標局および他の法ドメインの特許庁は、特許出願に例示された特定の革新のみをカバーするために、製薬および/またはバイオテクノロジー関連発明のための特許出願を制限または大幅に縮小することをしばしば要求し、競合挑戦に対する保護範囲を制限する。したがって，我々または我々の許可者が特許を得ることができても，特許範囲は予想よりもはるかに小さい可能性がある.したがって，我々のいかなる特許も発行されれば，どの程度の範囲の保護を提供することができるか，また特許が発行されるかどうかを保証することはできない.我々に発行される可能性のある特許は，さらなる政府審査を受ける可能性があり，これは最終的にはその保護範囲の縮小を招く可能性があり，未決定の特許出願が発行される前に，その請求の保護範囲は，全く発行されていなければ大きく制限される可能性がある.米国以外の製薬、バイオテクノロジー、その他の生命科学特許の状況はさらに不確実になる可能性がある。

公共政策の問題としては、特許保護の範囲を制限したり、特に価格管理を課す戦術として、成功した病気治療に対する強制ライセンスを課すよう政府機関に大きな圧力がかかる可能性がある。さらに、競合他社はこれらの法律を利用して競合製品の創出、開発、販売する能力を高めるためにそのような圧力を活用する。

私たちの競争相手が行っているいくつかの活動は、私たちの現在または未来の特許権を侵害していると断言できるかもしれない。私たちが私たちの特許を強制的に執行する範囲では、告発された侵害者は、侵害を否定し、および/または、私たちの特許を無効または強制執行できないと主張する可能性があり、成功すれば、私たちの特許権に悪影響を及ぼす可能性がある。競争相手の候補製品または製品の開発、製造、または商業化競争を防止するために、必要な特許を保護することに成功できないかもしれない。もし私たちが競合製品の候補または製品および私たち自身の候補製品(S)または製品(S)をカバーする特許を侵害したと主張する場合、またはその特許が当方の開始されていない場合に他の挑戦を受ける場合、侵害競争相手が私たちの特許(S)の有効性、実行可能性または範囲に挑戦することに成功した場合、私たちの候補製品(S)または製品(S)の特許保護に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの特許権は挑戦、無効、回避、または他の方法で競争優位性を提供しない可能性があります。私たちの特許地位を守るためには大量の財政資源が必要であり、会社の他の目標に悪影響を及ぼす可能性があるかもしれない。もし私たちが競争相手に対して私たちの特許権を実行することに成功したとしても、十分な損害賠償や他の必要な救済を取り戻すことができないかもしれません。

“ハッジ·ワックスマン法”によれば、1つ以上の動機付き第三者は、NDA経路に従って承認されたイノベーター製品の模造コピーの承認を求めることができ、または第505条(B)(2)条に従って元のイノベーター製品の新しいバージョンまたは改善バージョンに従ってNDAを申請することができる。場合によっては、動機付き第三者は、最初に505(B)(2)条に従って、そのようなANDAまたはNDA、いわゆる“NCE−1”の日、すなわちNCE専門期間の5年の満了前の年、またはより一般的には、NDAの承認後4年に提出することができる。第三者は、イノベーター製品の安全性および有効性データに依存することが許可され、臨床試験を必要としない可能性があり、特許排他性満了または排他的満了または喪失後に製品を販売する競争バージョンを失うか、または規制することができ、通常、著しく低い価格を徴収することができる。製品の特許保護が満期になったり失われたり、または規制機関の独占的な満了または喪失が生じると、製品の収入の大部分が短い時間で大幅に減少する可能性がある。もし私たちが私たちの特許と規制の排他性を守ることに成功できなければ、私たちはそれらから予想される利益を得られないだろう。したがって、第三者が製品を保護する特許の有効性、実行可能性、または範囲に挑戦することに成功した場合、第三者は、当社の製品のうちの1つと競合するANDAまたは505(B)(2)項の製品を販売することができる。

特許環境は絶えず進化しており、第三者が行っている特定の活動が当社の現在または将来の特許権を侵害していると主張できる場合があります。特許やその他の知的財産権に関して、バイオ医薬品および製薬業界において重要な訴訟が行われており、今後も続くと考えています。そのため、当社が所有し、ライセンス供与し、オプション化し、当社の製品候補の排他性に依存している特許および特許出願に異議を唱えられる可能性があります。

製薬 · バイオテクノロジー産業における知的財産に関する不確実性は、訴訟やその他の紛争の原因となっており、本質的にコストがかかり、予測不可能である。

訴訟、干渉、異議、当事者間の審査、行政上の異議申し立てまたはその他の類似の種類の手続は、当社の特定の所有権の有効性および範囲を決定するために、また、製造に関連して第三者が主張する特定の特許権の有効性、執行可能性、範囲または非侵害を決定するために、場合によっては必要であり、かつ、将来必要である可能性があります。当社の製品候補または製品の使用または販売。我々はまた、

第三者は、私たちの特許または規制排他性が満了する前に彼らの製品を発売または発売しようと試みることを選択する可能性がある後発薬および/または生体模倣薬の製造業者を含む、我々の製品に対する特許および規制の排他性を有する。訴訟、介入、異議、当事者間の審査、行政挑戦、または他の類似したタイプの訴訟手続きは予測できず、長引く可能性があり、費用が高く、管理者の注意を分散させる可能性がある。このような訴訟の結果は、私たちの特許または他の固有の権利の有効性、実行可能性、および範囲に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが製品を製造およびマーケティングする能力を阻害し、権利侵害製品または技術のための許可を求めるか、または私たちのための重大な金銭的損失を評価することを要求する可能性があり、これらの損失は、私たちの財務諸表の計算すべき金額を超える可能性がある。司法または行政訴訟における不利な裁決または必要なライセンスを取得できなかったことは、私たちが私たちの製品を開発、製造、または販売することを阻止するかもしれない。しかも、私たちが得ることができるどんなライセンスでの支払いも、私たちが製品から得た利益を減少させるだろう。これらの状況のいずれも、私たちに財務的、商業的、または名声的損害をもたらす可能性があり、または私たちの株価の下落または変動を招く可能性がある。

当社の製品、製品候補、またはプラットフォーム技術が第三者の所有権を侵害していると第三者が主張した場合、当社の事業の見通しは損なわれます。

私たちと同様に、競争相手はまた彼らの技術のために知的財産権保護を求め続けている。我々のいくつかの開発プロジェクト，特に遺伝子治療プロジェクトは，治療分野に集中しており，これらの分野は長年第三者の広範な研究·開発のテーマであり，第三者特許権の保護を受けてきた。私たちの各技術分野の知的財産権の数のため、私たちは競争相手や他の第三者の知的財産権を侵害していないか、または競争相手または将来付与または創造された他の第三者の知的財産権を侵害しないと判断できません。また，“米国法典”第35編271(E)(1)節のいわゆる安全港条項によると，我々または我々の名義で行われている我々の候補製品開発に関する活動は侵害されない可能性があるため，第三者の特許権侵害が発見される可能性がある。私たちの競争相手または他の第三者は、重要な商業市場で私たちの製品、候補製品、またはプラットフォーム技術を製造、使用および販売する能力を奪う脅威、制限、妨害、または奪う可能性があるかもしれない。

当社の様々なパートナーシップ、コラボレーター、ライセンス提供者、 CRO 、 CMO などの性質により、当社は、これらの第三者が当社の製品候補に関連して実施する活動から生じる侵害の請求の対象となる場合があります。さらに、当社は、これらのパートナーを侵害または宣言救済の請求から補償する契約上の義務を負う場合があります。その結果、そのような請求を提出した第三者が侵害および有効性の最終判決を得ることに成功した場合、当社は多大な予期せぬ費用、気晴らし、金銭的責任の対象となる可能性があります。

当社の製品および製品候補の運営の自由を維持または獲得するために、マイルストーンおよびロイヤルティの支払を必要とする第三者との契約を締結することに関連する費用を含め、多大な費用が発生する場合があります。さらに、競合他社の特許権に異議を唱えたり、侵害、流用、契約違反または関連クレームの申し立てに対して弁護したりした場合、多額のコストが発生し、最終的には成功しない可能性があります。

当社の製品、製品候補、またはプラットフォーム技術が他者の財産権を侵害すると主張される場合、または執行可能な財産権を侵害すると判断された場合、当社は多額のコストを負担し、次のことを行う必要があります。

商業的に合理的な条件で利用できない可能性のある権利またはライセンスを他者から取得すること

侵害製品候補の開発を放棄するか、または侵害製品の商業化を停止すること。

侵害を避けるために製品、製品候補またはプロセスを再設計すること

損害賠償を支払う；および / または

勝負に関わらず費用がかかり、財務 · 経営資源の大幅な分用につながる可能性のある訴訟 · 行政手続を弁護します。

これらの事象は、製品および製品候補の開発の遅延または中止をもたらし、当社の潜在収益、財務状況および事業に実質的な損害を与える可能性があります。当社の製品候補および製品の特許環境は継続的に進化しており、商業主体や学術機関を含む複数の当事者が、当社の製品、製品候補またはプラットフォーム技術が当該当事者の知的財産権を侵害していると主張する根拠を提供する可能性のある請求権を有するか、追加請求を追求している可能性があります。特許やその他の知的財産権に関して、バイオ医薬品および製薬業界において重要な訴訟が行われており、今後も続くと考えています。

事業運営に関するリスク

ヘルスケアおよびその他の規制を遵守しない場合、多額の罰則が科され、当社の事業、事業および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

医薬品の製造業者として、米国内で、特定の連邦および州の医療法規制が当社のビジネスに適用または影響しますこれらの法律は、当社の製品に関する調査、販売、販売、流通の実施方法を含め、当社が事業を遂行する事業または財務上の取り決めおよび関係を制限する可能性があります。法令は以下の通りです。

連邦医療の反キックバック法。とりわけ、メディケアやメディケイドなどの連邦医療プログラムの下で支払われる可能性のある商品やサービスの購入または注文を誘導するために、直接的または間接的に報酬を勧誘、受領、または提供することを禁止する。

特に、個人または団体がメディケア、メディケイドまたはその他の第三者の支払者からの虚偽または詐欺的な情報または支払い請求を故意に提示したり提示させることを禁止する連邦虚偽請求法。

連邦食品医薬品化粧品法は、とりわけ医薬品および医療機器の販売を厳格に規制し、メーカーがそのような製品を非表示用途で販売することを禁止し、サンプルの流通を規制しています。

市場活動を広く規制し、消費者の活動を損なう可能性がある連邦消費者保護法と不正競争法

連邦法律は、製薬業者に、特定の計算された製品価格を政府に報告するか、または政府当局または個人実体に、通常、政府医療計画下の精算条件として何らかの割引またはリベートを提供することを要求している

いわゆる「連邦サンシャイン法」で、製薬および医療機器会社は、教学病院、医師および特定の非医師開業者との特定の財務相互作用、医師の所有権の利点を監視し、連邦政府に報告し、公衆に再開示することを要求する。

商業保険会社を含む第三者の支払者によって償還された商品またはサービスに適用される可能性のある反リックバックおよび虚偽請求法、医薬品メーカーとヘルスケア提供者間の相互作用を規制する州法、および特定の状況下での健康情報のプライバシーおよびセキュリティを管理する州法など、上記の連邦法と同等の州法。その多くは大きく異なり、しばしば連邦法によって先制されず、コンプライアンス努力を複雑にします。

連邦法と州の法律の数と複雑さは増加し続け、追加の政府資源はこれらの法律を執行し、それに違反していると信じられる企業や個人を訴追するために使用されています。当社は、医薬品の販売 · 販売慣行その他の活動に対する政府の監視が当面継続し、政府の調査や執行措置のリスクにさらされると予想しています。法令の幅広さ、特定の法令に対する限られたガイダンス、および法令に対する政府の解釈の進化を考慮すると、政府当局は当社の事業慣行がコンプライアンスに違反していると結論付ける可能性があります。

私たちは、私たちの活動がすべての適用可能な法律、法規、業界基準に適合することを確実にするために、業界ベスト実践に基づくコンプライアンス計画を実施した。私たちのコンプライアンス計画は潜在的な違反を検出して防止することを目的としているが、私たちはコンプライアンスを保障することができない。もし私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用される任意の他の法律、規則または法規に違反していることが発見された場合、私たちは民事および刑事罰、損害賠償、罰金、および私たちの業務を削減または再構築することを含む罰を受けるだろう。私たちの業務に対するいかなる処罰、損害賠償、罰金、削減または再編は、私たちの業務運営能力と財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。政府の調査に対応し、提起された任意のクレームを弁護し、それによって生じる任意の罰金、原状回復、損害賠償と処罰、和解支払いまたは行政行動、ならびに株主または他の第三者が提起した任意の関連訴訟は、私たちの名声、業務および財務状況に実質的な影響を与える可能性があり、私たちの経営層の業務運営に対する注意をそらすことができる。私たちが法律違反に対する訴訟を防ぐことに成功したとしても、この訴訟と私たちの弁護は、私たちに巨額の法的費用を発生させ、私たちの経営陣の業務運営への関心を移す可能性があります。

さらに、適用される連邦および州のプライバシー、セキュリティ、詐欺および報告法への遵守を達成し維持するにはコストがかかります。

メディケイド医薬品リベートプログラム、その他の連邦政府プログラム、州の価格透明性法などの政府の価格設定要件、および関連する報告および支払義務を厳格に遵守する必要があります。そのような要件を遵守しない場合、当社の事業、財務状況、営業結果および成長見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のある罰則、制裁および罰金が科せられる可能性があります。

当社は、メディケイド医薬品リベートプログラム、 PHS 3400 億医薬品価格設定プログラム、米国退役軍人省、連邦供給スケジュール（「 FSS 」）価格設定プログラム、およびトリケア小売薬局プログラムに参加し、特定の医薬品の平均販売価格をメディケアプログラムに報告する義務があります。価格とリベート計算は、製品やプログラムによって異なり、複雑であり、当社、政府または規制機関、裁判所による解釈の対象となることが多く、時間とともに変化し進化する可能性があります。要件は変更する場合があります。

当社は、前四半期またはその他の期間における当社の報告が不正確であったか、価格データの再算定の結果として変更されたことを認識した場合、一般的に、訂正されたデータを再提出し、払い戻しまたはその他の調整を行う義務があります。価格再計算は、 PHS 3400 億医薬品価格設定プログラムの下で特定の顧客に製品を提供する必要がある上限価格に影響を与え、一般コストを増加させる可能性があります。

当社が故意に政府に虚偽の価格または製品情報を提出したことが判明した場合、当社が平均販売価格の報告において虚偽の表示をしたことが判明した場合、必要とされる価格データをタイムリーに提出しなかった場合、または特定の顧客に法定の上限価格を上回る請求をしたことが判明した場合、民事罰則が適用される可能性があります。メディケア · メディケイド · サービスセンター（以下「 CMS 」）は、当社のメディケイド · ドラッグ · リベート契約を終了することを決定することもできます。メディケイド薬物リベートプログラムおよびその他の政府プログラムの下での報告および支払義務を遵守しなかった場合、財務結果に悪影響を及ぼす可能性があります。

いくつかの州は、企業に独自の価格情報を含む価格情報の報告を要求する法律を可決または検討している。このような報告要件は必ずしも明確に定義されておらず、これらの要件に従って適切に開示しなかった場合、罰則が科される可能性があります。

当社、当社の協力者、または当社または当社の協力者が雇用する第三者メーカーが環境、健康および安全の法令を遵守しない場合、当社は罰金または罰則の対象となり、当社の事業に害を及ぼす可能性のある費用が発生する可能性があります。

私たち、私たちの協力者、および私たちが雇用しているどの第三者製造業者も、実験室プログラムおよび危険材料および廃棄物の発生、処理、使用、貯蔵、処理、製造、輸送および処置を管理する法律および法規、ならびに実験室手続き、血液伝播病原体の接触および生物学的危険材料の処理に関する法律および法規を含む、多くの環境、健康および安全に関する法律および法規を遵守しなければならない。私たちの業務は有機と無機溶媒と試薬を含む危険材料の使用に関するものだ。我々の活動はすべての実質的な面でこのような環境法律に適合していると信じているが，将来的に人為的誤り，事故，設備故障，あるいはその他の原因でこれらの法律に違反しない保証はない。環境、健康、安全法で規定されている責任は、過ちや不注意を考慮しない連帯責任であってもよい。過去、現在、または未来の法律を遵守しないことは、巨額の罰金と処罰、救済費用、財産損失、人身傷害クレーム、許可証の紛失、または運営の停止を招く可能性があり、これらの事件はいずれも私たちの業務および財務状況を損なう可能性がある。私たちの運営は、このような新しい法律の最終的な影響を予測することはできませんが、コンプライアンスコストを増加させたり、リスクや処罰を増加させたりする可能性があり、私たちの業務を損なう可能性があります。

さらに、現在または将来の協力者または第三者の契約製造業者の業務に関しては、適用される環境、健康および安全法令を遵守して業務を行うこと、または当社の製品または製品候補に関連する廃棄物を適切に処理しない場合、当社に生じる損害について責任を負う可能性があります。当社の製品または製品候補の製造および供給において名誉上の損害を被るか、または中断を経験した場合。

米国における包括的な税制改革と今後のガイダンスは、当社の事業および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

減税 · 雇用法TCJA は、米国法人税の税率を 35% から 21% に引き下げ、外国所得に対する米国税の撤廃など、法人税の重要な変更を含んでいます。（特定の重要な例外を除く）、本国送還されるかどうかにかかわらず、オフショア所得に対する減税率の一度限りの課税、利子支出の税金控除の制限特定の新規投資の即時控除の代わりに

経時的な減価償却費の控除、および多くの事業控除およびクレジットの修正または撤廃。2020 年 3 月 27 日、トランプ大統領は「コロナウイルス援助 · 救済 · 経済安全保障法」または「ケアス法」に署名し、 COVID—19 の流行に照らして米国経済を刺激することを目的とした税法の一定の変更を含み、純営業損失の取り扱い、利子控除制限、給与税に関する一時的な有益な変更を含みます。

当社は、米国における税法の変更、および当社が事業を展開する国際法域における提案および制定された法律の影響を引き続き監視しています。

COVID—19 のパンデミックにより、当社の商業化、臨床試験、製造およびその他の事業運営が中断し、当社の事業、財務状況、営業結果、キャッシュフローおよび見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

新冠肺炎疫病は世界各地の公衆衛生と経済に巨大な挑戦をもたらした。新冠肺炎の迅速な伝播と感染率の回復は各種の公衆衛生安全措置の実施を招き、及びアメリカとその他の国の医療資源、施設と提供者への不利な影響を報告した。疫病に対応するためには，医療提供者が再分配されており，新たな冠肺炎患者の治療に専念するために限られた資源や人員能力を再分配する必要がある可能性があり，これらの環境での新冠肺炎の伝播が懸念されるため，入院や他の医療機関への制限を実施している。これらの反応は，疫病発生の持続時間，新規ウイルス株による感染率の周期的ピーク，出現するコロナウイルスの重症度に関する新たな情報，コロナウイルスの抑制やその影響を治療する行動によって延長される可能性がある。これらの行動は、将来的に商業化、臨床試験、製造、および他のビジネス運営に負の影響を及ぼす可能性がある

コマーシャル：医療提供者による COVID—19 への対応により、一部の患者、特に病院に依存している患者にとって、当社の市販製品による輸液や治療を開始することが困難になっています。また、パンデミックの結果、感染のリスクを最小限に抑えるために、病院への訪問や自宅での第三者の訪問を避けるために治療を遅らせたり中止したりする患者もいます。場合によっては、感染率が定期的に急増する際に、訓練を受けたスタッフの COVID—19 の発生や人員不足により、家庭での輸液が遅れている場合もあります。これらの課題は当面も続く可能性があり、収益とキャッシュフローが減少すると予想されます。

臨床試験：新冠肺炎の影響はすでに著者らのいくつかの臨床試験の中断と遅延を招き、そして未来に著者らの臨床試験を混乱或いは延期する可能性がある。データを失うことはデータの完全性と成功の確率を破壊する可能性がある。新冠肺炎の復興は試験の開始、サイトの起動、試験中のコンプライアンス、試験の完成を遅らせる可能性があり、上場後の要求と承諾を完成させ、登録を緩和し、研究に取り入れられている患者のデータを収集することをより困難あるいは断続的にする可能性がある。大流行中、多くの国で隔離および他の旅行制限が実施され(自発的であっても必要であっても)、将来の任意の緩和措置は、参加者の行動を阻害し、スポンサーが研究場所に入ることに影響を与えたり、医療サービスを中断したりする可能性があり、これは臨床試験の実行に悪影響を及ぼす可能性がある。著者らの臨床試験の重大な遅延或いは中断は著者らが適時に研究を開始し、成功した研究を行い、監督管理の承認を獲得或いは維持し、或いは著者らの候補製品を商業化する能力に不利な影響を与える可能性がある。

運営：リモート作業はサイバーセキュリティ侵害に対する脆弱性を高めます。さらに、 COVID—19 のパンデミックの蔓延が続き、施設での発生を含む当社の業務に悪影響を及ぼす場合、既存の契約に基づく遅延、デフォルト、および / または不履行のリスクがあります。

上記の要因のいずれかが、当社の事業、財務状況、営業結果、キャッシュフローおよび見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。 COVID—19 が当社およびサードパーティパートナーの業務に与える影響の程度は、 COVID—19 の再燃、政府の追加または修正された措置、 COVID—19 の重症度に関する新たな情報、ウイルスを封じ込めまたはその影響に対処するためにとられる措置など、非常に不確実であり、自信を持って予測できない将来の進展に依存します。特に、 COVID—19 の世界的に蔓延が続くスピードと、ウイルスの蔓延を抑えるための介入の大きさは、パンデミックが当社の業務に与える影響を決定します。

将来の課税所得を相殺するために純営業損失の繰越およびその他の税金属性を使用する当社の能力は、内国歳入法の規定によって制限される場合があります。また、特定の取引または特定の取引の組み合わせにより、純営業損失の使用能力に重大な追加制限が生じる可能性があります。

当社は歴史上多額の損失を計上しており、事業戦略を追求するにつれてさらに損失を計上する予定です。当社が引き続き課税損失を発生させる限り、未使用損失は、 2018 年 1 月 1 日以前に発生した繰越の場合には、繰越の満了を条件として、将来の課税所得の一部（もしあれば）を相殺するために繰越します。一般的に、内国歳入法第 382 条に基づき、「所有者の変更」を受ける企業は、変更前の純営業損失および特定のその他の税金資産（ R & D 税額控除を含む）を将来の課税所得を相殺するために利用する能力に制限があります。一般的に、

ある株主の総株式保有量がテスト期間(通常3年)内にこれらの株主の最低持株率より50ポイント以上増加すれば、所有権変更が発生する。所有権の変更は、私たちが納税年度に私たちの純営業損失と税収控除を利用する能力を制限する可能性があります。またはその後の“所有権変更”を含みます。このような制限により、2018年までに発生した一部の繰越営業損失純額が使用前に満期になる可能性があり、かなり大きい可能性がある。このような変動が発生したか、または確実に発生した場合、繰越純営業損失および何らかの他の税務資産に関連する税務優遇が制限または喪失される可能性がある。また、“規則”第382条に基づいて公布された米国財務省法規が最終的に決定されれば、会社が所有権変更後に利用変更前の純営業損失の繰越や他の属性の能力に大きな影響を与える可能性がある。純営業損失と税収控除を使用して将来の課税収入を相殺する能力にかかる制限は、予想された時間よりも早く米国連邦所得税を納付することを要求する可能性があり、またはこのような制限が無効な場合には他の場合よりも早く要求される可能性があり、このような純営業損失および税収相殺の満期を招く可能性があり、いずれの場合もこのような純営業損失および税収相殺のメリットを減少または除去し、私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。似たような規則と制限は州所得税の目的に適用されるかもしれない。州レベルでは、純営業損失の繰越または他の属性の使用を一時停止または制限する時期も存在する可能性があり、これは州の課税税を加速または永久的に増加させる可能性がある。これらの税収優遇能力の実現をめぐる不確実性により、これらの純営業損失は推定準備金によって完全に相殺されている。

2022 年のインフレ削減法は、とりわけ、 3 年間にわたって調整済み財務諸表利益が 10 億ドルを超える連結企業グループに適用できる法人最低帳簿税（ BMT ） 15% の税率を実施しています。BMt には、純営業損失繰越の利用可能性に関するより制限的な制限を含む様々な制限があり、当社に適用されると、現金税負債や税金属性の活用能力に影響を与える可能性があります。

さらに、当社が事業を展開する多くの法域では、経済協力開発機構の「ベース浸食と利益シフト」最終提案や各国の回避対策イニシアチブの結果、税法の変更が採択されているか、または採択される見込みです。さらに、 BMt の現在の提案は、米国以外の管轄区域によって課される税金の増加をもたらす可能性があります。このような税法の変更や回避防止措置は、不確実性を高め、税制規定、現金税負債、実効税率に悪影響を及ぼす可能性があります。

当社の従業員、主任調査員、コンサルタントおよび戦略パートナーは、規制基準および要件の不遵守、インサイダー取引を含む不正行為またはその他の不適切な活動に従事する可能性があります。

私たちは従業員、主な調査者、コンサルタント、戦略パートナーの詐欺や他の不適切な行為のリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、FDAおよび非米国規制機関の規定を故意に遵守しないこと、FDAおよび非米国規制機関に正確な情報を提供すること、米国および海外の医療詐欺および乱用法律法規を遵守すること、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を開示することを含む可能性がある。私たちはすべての従業員に適用される行動基準を通過したが、常に従業員の不正行為を識別し、阻止できるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御できない可能性があり、あるいはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査や他の行動や訴訟から私たちを保護することができるかもしれない。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、これらの行動は巨額の罰金や他の制裁を加えることを含めて、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれない。

重要な人材を維持できず、有能な人材を引き付け、維持できなければ、将来の成長と競争力が損なわれます。

当社は、上級経営陣の主なメンバーの努力と能力に大きく依存しています。さらに、 RNA 標的治療および遺伝子治療技術に関する重要かつユニークな専門知識を持つ科学者を擁しています。当社の経営陣またはスタッフの主要なメンバーのサービスの喪失は、当社の事業目標の達成を妨げる可能性があります。

生物技術分野の合格人材に対する競争は激しく、私たちの未来の成功は私たちがこれらの人員を誘致、維持、激励、支持する能力にかかっている。新冠肺炎の流行は労働力競争と労働力不足を悪化させた。私たちの製品の開発と商業化に成功するために、私たちは重要な管理と科学従業員を維持することが要求されるだろう。場合によっては、私たちはまた私たちの職員たちと管理者たちを拡大または交換する必要があるかもしれない。また、私たちは、科学や臨床コンサルタントを含め、いくつかのコンサルタントやコンサルタントに依存して、私たちの研究開発計画の策定と推進を助けてくれます。私たちのコンサルタントおよびコンサルタントは、他のエンティティに雇われているか、または第三者と締結されたコンサルティングまたはコンサルティング契約に基づいて約束されている可能性があり、これは、彼らの私たちに対する利用可能性を制限しているか、または両方を持っている。もし私たちがこのような重要な人員を引き付けたり、吸収したり、維持できなければ、私たちがプロジェクトを推進する能力は不利な影響を受けるだろう。

主要従業員の離職率は近年大きく変化しています。ここ数年、経営陣の変更がいくつかありました。リーダーシップの移行は、本質的に管理が困難であり、当社の事業に不確実性や混乱を引き起こしたり、他の主要役員や従業員の離職の可能性を高める可能性があります。1 つ以上のサービスを失う場合

上級管理職や主要従業員の 1 人以上が競合他社に加入したり当社と競合したりした場合、当社の事業が損なわれる可能性があります。

私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク

以前に営業損失を計上しており、収益性を維持できない可能性があります。

2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の営業利益は 3420 万ドルとなりました。2024 年 6 月 30 日時点の累積赤字は 44 億ドルでした。現在、米国で 4 つの商用承認製品がありますが、事業からのキャッシュフローがプラスのようになるには時間がかかると考えています当社の製品および製品候補は少数の患者集団をターゲットとしているため、開発および製造コストを回収し、適切な患者サポートプログラムに資金を供給し、追加研究に資金を供給し、収益性を達成するためには、患者あたりの医薬品価格が高い必要があります。当社は、製品開発の努力や販売、マーケティング、製造費用を正当化するのに十分な価格で十分な販売台数を維持または獲得できない場合があります。

技術 · 製品候補の研究開発に係る経費や、事業インフラの構築に伴って発生した一般経費 · 管理経費から、概ね発生しています。当社は、以下のような場合に、当社の費用が大幅に増加すると予想します。

米国での製品の商業化を継続します。

米国外での当社の製品のグローバルフットプリントを拡大します。

販売 · マーケティング · 流通能力の確立

製品候補の研究、臨床前および臨床開発を継続します。

当社の製品候補の開発および承認の可能性に関連して、規制当局からの要求および要件に対応し、満たす。

製品候補の追加臨床試験を開始します

臨床試験に成功した製品候補の販売承認を求める

他の製品候補を取得またはライセンス；

私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する

不動産施設に関する設備投資や製造契約の締結を含む製造能力を増強します

臨床 · 品質管理 · 科学人材の追加雇用

我々の製品開発および将来の商業化努力を支援する者を含む、運営、財務、管理情報システムおよび人員を増加させる。

その結果、少なくとも 2023 年まで大幅な営業損失を計上し続けると予想しています。バイオ医薬品の開発には多くのリスクや不確実性があるため、将来の損失の規模やいつ利益を上げられるかを予測することはできません。

追加の資金を調達する必要がある場合がありますが、受け入れ可能な条件で利用できない場合があります。必要に応じて必要な資本を取得できない場合、製品開発やその他の業務の遅延、制限、または終了を余儀なくされます。

当社は、 FDA の販売後承認要件を満たし、当社の製品を販売し販売するとともに、当社のパイプラインにある製品候補の開発を継続し、当社のパイプラインにある追加製品候補の潜在的な商業化に備えるため、当社の製品ポートフォリオを拡大し、当社の事業開発努力を継続または強化するために、今後随時追加資本を必要とする場合があります。私たちが必要とする資金の実際の量と、私たちが有するか、または調達できる資本の十分性は、多くの要因によって決定されます。

現在、資本金は十分にありますが、現在の事業計画では予想よりも早く利用可能な資本資源を使用する可能性があります。また、運営計画が変更される場合があります。当社は、株式または債務ファイナンス、政府またはその他の第三者の資金調達、マーケティングおよび流通の取り決めおよびその他のコラボレーション、戦略的提携、資金提供された研究開発の取り決めおよびライセンス取り決め、またはこれらのアプローチの組み合わせを通じて、計画よりも早く追加資金を求める必要または選択する場合があります。いずれにせよ、今後の開発努力を拡大し、規制当局の承認を得、製品候補の商用化を行うために、追加的な資本が必要になると予想しています。現在の経済環境における資金調達

さらなる課題です現在または将来の事業計画に十分な資金があると判断した場合でも、市場環境が良好であることや特定の戦略的考慮事項に照らして、追加資本を求める場合があります。

いかなる追加的な拠出努力も、私たちの経営陣の日常活動に対する関心を移すかもしれません。これは、私たちの候補製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれません。しかも、私たちは未来の融資が十分な金額または私たちが受け入れられる条項で提供されることを保証できない。私たちの重要な臨床プロジェクトから負のデータを受け取ったり、私たちの開発、製造、規制活動、商業化努力の中で他の大きな挫折に遭遇すれば、私たちの株価が下落する可能性があり、未来の融資をより困難にするだろう。しかも、どんな融資条項も私たちの株主の持株や権利に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは追加の証券を発行し、株式でも債務でも、このような発行の可能性は、私たちの株式の市場価格を下落させる可能性がある。追加的な株式または転換可能な証券を販売することは私たちのすべての株主を希釈するかもしれない。債務の発生は固定支払義務の増加を招く可能性があり、私たちは追加債務を発生させる能力の制限、私たちが知的財産権を得ることができるかもしれない能力の制限、私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限など、いくつかの限定的な条約に同意する必要があるかもしれない。私たちはまた、他の場合ではなく、パートナーとの手配や他の方法で資金を求めることが要求される可能性があり、私たちは、私たちのいくつかの技術または製品候補の権利を放棄するか、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することを要求されるかもしれません。いずれも、私たちの業務、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。

タイムリーに資金を調達できない場合、承認された場合、 1 つ以上の研究開発プログラムまたは製品の商業化を大幅に削減、遅延または中止すること、または事業を拡大したり、事業機会を活用することができない場合があり、事業、財務状況および事業結果に重大な影響を与える可能性があります。

追加資本を調達することは、私たちの既存の株主を希釈し、私たちの運営を制限したり、権利を放棄することを要求するかもしれない。

私たちは私募と公開発行、債務融資、協力、そして戦略と許可手配を組み合わせた方法で追加資本を求めるかもしれない。普通株または転換可能または普通株に交換可能な証券を売却することで追加資本を調達すれば、わが社における株主の所有権権益が希釈される可能性がある。さらに、このような任意の証券の条項は、清算または私たちの株主権利に重大な悪影響を及ぼす他の特典を含むことができる。債務融資が可能であれば、私たちの固定支払義務を増加させる可能性があり、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、特定の行動をとる能力を制限または制限する契約を含むいくつかの合意が含まれる可能性がある。もし私たちが第三者との協力、戦略的パートナーシップ、許可手配を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの候補製品、私たちの知的財産権、未来の収入流の貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利な条項で許可を与えなければならないかもしれない。

連結財務諸表および精緻連結財務諸表の作成において、当社の推計および判断、または信頼する仮定は、不正確であることが判明する可能性があります。

私たちの総合財務諸表と簡明総合財務諸表は、アメリカで公認されている会計原則に基づいて作成されています。これらの総合財務諸表を作成するには、私たちの資産、負債、収入および費用の報告金額、私たちが計算すべき費用金額、または資産と負債に関する開示に影響を与える推定と判断が必要です。このような推定と判断には、収入確認、在庫、株式奨励の推定値、研究開発費、所得税が含まれる。私たちの推定は、私たちが知っている歴史的経験、事実と状況、そしてこのような状況で合理的だと思う様々な他の仮定に基づいている。しかし、私たちは私たちの推定またはその背後の仮定が時間の経過とともに変化しないか、または不正確であることを証明することを保証できない。もしそうであれば、私たちは私たちの連結財務諸表を再申告したり、連結財務諸表を簡素化することを要求されるかもしれません。これは逆に証券集団訴訟の影響を受ける可能性があります。私たちの総合財務諸表の再記述や統合財務諸表の簡素化に関連するこのような潜在的な訴訟を弁護することは高価であり、私たちの経営陣の多くの関心と資源が必要となる。しかも、私たちがこのような訴訟の最終的な解決義務に提供する保険は十分ではないかもしれない。これらの要因により、どのような潜在的な訴訟も私たちの財務業績に重大な悪影響を与え、私たちの株価を下落させ、ひいては私たちを証券集団訴訟の影響を受ける可能性がある。

私たちの普通株に関するリスクは

当社の株価は変動し、当社のコントロールを超えた要因により変動する可能性があります。

当社の証券を含むバイオテクノロジー企業の証券の市場価格と取引量は、歴史的に変動してきました。当社の株式は、特に規制当局からのフィードバックに関する広報に関連して、取引価格に大きな変動がありました。例えば、この報告書の執筆時点での過去 12 ヶ月間、当社の株価は 1 日で 30% も増加したり、 1 日で 37% も減少したりしています。市場は、特定の企業の業績とは無関係な価格や数量の大幅な変動を時折経験しています。当社の普通株式の市場価格は、以下を含むがこれらに限定されない様々な要因により大きく変動する場合があります。

米国における当社の製品の商業的業績

規制当局への提出や規制上の決定や進展のタイミング

当社、当社の戦略的パートナー、競合他社、または当社の標的疾患と同じ、類似または関連疾患を標的とした治験薬を持つ他の企業が実施した臨床試験で収集したデータの正または負の結果、または規制上の解釈。

潜在的な製品候補に対する前臨床試験および臨床試験の開始および完了の遅延

当社の製品または製品候補の開発および / または商業化に関する戦略的関係の締結の遅延または締結の失敗、または当社にとって有利でない条件での戦略的関係の締結。

技術革新、製品開発、または当社または競合他社による追加の商用製品の導入

承認プロセスにおける適用可能な政府規制または規制要件の変更

特許及び特許訴訟事項を含む所有権に関する進展（例えば、 USPTO により宣言された干渉の進展）。現在進行中の干渉手続の結果及び長期的には関連する控訴の結果を含む。

当社の製品の商業的価値、有効性または安全性に関する公衆の懸念

株式または株式連結証券の発行または負債の発生その他の企業取引を通じて資金を調達する能力

証券アナリストのコメント

当社に対する訴訟の進展

上級管理職の変更または

業界や経済全体の一般的な市場状況です

幅広い市場や業界要因は、当社の株式を含む当社の株式の市場価格に、実際の業績に関係なく深刻な影響を与える可能性があります。例えば、バイオ医薬品企業の取引価格は、インフレや金利上昇、市場全体のボラティリティの結果、非常にボラティリティがあります。さらに、当社の業務および業績は、現在進行中のロシアとウクライナの紛争を含む政治的または内乱または軍事行動の影響を受ける可能性があります。また、過去には、市場全体や特定会社の証券の市場価格の変動期に伴い、これらの企業に対して証券集団訴訟がしばしば提起されてきました。このような訴訟は、多額のコストをもたらし、経営陣の注意とリソースを分散させる可能性があります。

当社の収益と営業結果は大きく変動する可能性があります。株価に悪影響を及ぼす可能性があります

当社の収益および営業結果は、前年同期と比較すると、前年同期および四半期ごとに大きく変動する場合があります。変動は、以下を含むがこれらに限定されない 1 つ以上の要因によって生じる場合があります。

発注のタイミング

特に、現在製造中、開発中、または当社によって将来の開発のために特定されている製品に関連して、健康保険やその他の健康保険会社の保険適用範囲および償還方針の変更。

政府支払者、管理医療機関、民間健康保険会社を含む第三者によって最初に保険を受けた患者に対して必要とされる再承認プロセス。

CMS によって確立された一時的な請求コードから恒久的な医療コードへの移行。

FDA に提出された申請の承認のタイミング

製品発売のタイミングと発売された製品の市場受け入れ

新製品および既存製品の研究、開発、取得、ライセンスまたは促進に費やされる金額の変化

臨床試験プログラムの結果

当社の製品または製品候補に関する深刻または予期せぬ健康または安全上の懸念および結果として生じる臨床的保留；

他者による新製品の導入により、当社の製品の 1 つ以上が時代遅れまたは競争力のないものとなる。

当社の製品の販売価格と粗利益率を維持する能力

当社の製品および製品候補に含まれる原材料のコストの増加

製造仕様に準拠しないことによる製品のリジェクトやリコールを含む製造 · 供給の中断。

当社の流通契約に関連する収益認識のタイミング

当社の知的財産を他者による取得から保護する能力

他者の知的財産権の侵害を回避する能力

COVID—19 や類似のパンデミックの影響

顧客の増加または喪失。

また、今後 1 期以上において、当社の業績は証券アナリストや投資家の予想を下回る可能性があります。その場合、普通株式の市場価格が下落する可能性があります。

当社の設立証明書、細則およびデラウェア州の法律の規定は、有利とみなされる当社の買収入札を抑止し、当時の経営陣および取締役会の置き換えまたは解任の試みを防止または挫折させる可能性があります。

当社の設立証明書および定款の特定の規定は、第三者が当社の支配権を取得したり、取締役会および経営陣の変更を行わせることを困難にする可能性があります。これらの規定は以下のとおり。

取締役会が 6 名以上の取締役で構成される場合、取締役会を 2 クラスに分類し、毎年 1 クラスを選出します。

取締役は、その時点で発行されている議決権株式の全株式の議決権の過半数の賛成票によってのみ、理由により解任することができる。

取締役選挙における株式の累積投票の禁止

取締役会の増員又は取締役の辞任、死亡、失格又は解任により生じる欠員を補充する取締役を選出する権利

取締役会の明示的な承認による定款の制定、変更または撤廃

書面による株主行動の禁止

取締役会選出の指名、または株主総会において株主が行動できる事項を提案する事前通知の要件

当社の取締役会が、普通株式保有者の権利よりも優れた権利を含む、その条件及び権利を設定し、株主の承認なしに株式を発行することができる未指定優先株式の発行を承認する能力。

当社の定款および設立証明書の一部の規定を改正、取り消し、変更または廃止するには、当時発行されている資本株式の全株式の議決権の超多数（ 66 2 / 3 ）が必要です。

さらに、当社はデラウェア州一般法人法第 203 条の規定に準拠しており、当社の議決権株式の 15% 以上を保有する株主との特定の事業合併を禁止しています。これらの条項は

当社の設立証明書および細則およびデラウェア州ゼネラルコーポレーション法において、株主または潜在的な買収者が当社の取締役会の支配権を取得したり、当時の取締役会が反対する行動を開始したりすることをより困難にする可能性があります。

当社は、相当数の普通株式を発行可能であり、従業員、取締役、コンサルタントの誘致 · 維持のために、追加的な株式発給および普通株式を発行する予定です。また、当社の事業資金調達や戦略目標に関連して普通株式を発行する場合もあります。これらの賞の付与及び行使及び株式の売却は、既存の有価証券保有者の利益を希釈し、当社普通株式の価格を下げる可能性があります。

現在、当社の修正および改定の設立証明書では、 19800 万株までの普通株式の発行を承認しています。2024 年 6 月 30 日現在、各種インセンティブ株式計画による普通株式 1180 万株の買入れに対する発行済普通株式約 9530 万株と発行済普通株式約 1180 万株があります。また、 2024 年 6 月 30 日現在、 2018 年度株式インセンティブ計画に基づく発行可能な普通株式約 340 万株、 2013 年度修正 · 改定従業員株式買取計画に基づく発行可能な普通株式約 20 万株、2024 年雇用開始インセンティブプランに基づき発行可能な普通株式約 60 万株です。

当社は、 2018 年の株式インセンティブ · プラン、 2013 年の従業員株式購入計画または 2024 年の雇用開始インセンティブ · プランに基づき、従業員、役員、取締役およびコンサルタントに株式報酬を与えるために追加株式を発行することがあります。また、当社の事業資金を調達するため、および買収やライセンスなどの戦略的取引に関連して、随時追加普通株式およびワラントを発行する場合があります。例えば、 2020 年 2 月には、ロシュ · ファイナンスとのコラボレーション契約締結に伴い、普通株式 2，52 2，227 株を発行 · 売却しました。

普通株式の追加発行や普通株式購入のワラントの発行、および当該発行が発生する可能性があるとの認識、または発行中のワラントやストックオプションの行使は、他の株主に対して希釈効果をもたらし、当社の普通株式の市場価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

今後、普通株式の公開市場での売却により、株価が下落する可能性があります。

当社の経営陣や取締役会による販売を含む相当数の普通株式を公的市場において売却すること、またはそのような売却が行われる可能性があるとの認識は、当社の普通株式の市場価格を下落させ、追加株式または株式関連証券の売却による資本調達能力を損なう可能性があります。

私たちの転換可能な優先チケットに関するリスク

2024 年満期 1.50% 債券（「 2024 年債券」）及び 2027 年満期 1.25% 債券（「 2027 年債券」、および 2024 年債券とともに「債券」）のサービスには、相当な現金が必要であり、負債を支払うのに十分なキャッシュフローがない可能性があります。

2017年には，発行者として米国銀行全国協会と受託者としてのある契約に基づき，57000ドルの万元金手形を発行し，日付は2019年11月14日とした.2022年9月、発行者である我々と受託者である米国銀行全国協会との間の日付が2022年9月16日のある契約に基づき、Michael A.Chambers Living Trustに発行された2000ドル相当の万2027年手形を含む元金総額15000ドルの2027年手形を発行した。2022年9月には、2024年未償還手形の一部を買い戻すための単独私的協議取引を行い、2023年3月には、2024年未償還手形元金総額31350ドルの所持者と単独の私的交渉交換協定を締結し、これらの合意により、2024年手形は普通株の株式と交換される。私たちが元金を期日どおりに支払うことができるかどうか、利息を支払うこと、あるいは私たちの債務(債券を含む)に再融資を提供することができるかどうかは、私たちの未来の表現に依存しなければなりません。これらの表現は、経済、財務、競争、その他の私たちがコントロールできない要素を含む多くの要素の影響を受けます。私たちの業務は、予測可能な未来に運営からキャッシュフローを生成することができず、債務を返済し、必要な資本支出を行うのに十分であることが予想され、したがって、資産の売却、再編債務、または煩雑または高度に希釈される可能性のある条項で追加の持分資本を得るような1つまたは複数の代替案を採用する必要があるかもしれない。私たちが2024年満期の2024年償還不可能な残りの未償還債券と2027年満期の2027年債券を再融資する能力があるかどうかは、当時の資本市場と私たちの財務状況にかかっている。私たちはこれらの活動のいずれかに従事できないかもしれないし、理想的な条項でこれらの活動に従事することができないかもしれません。これは、私たちの債務不履行を招き、業務の変化の計画と対応における私たちの柔軟性を制限する可能性があります。

当社は、根本的な変更に応じて必要に応じて本社債の買戻しに必要な資金を調達できない場合がありますし、将来の負債には本社債の買戻し能力に制限がある場合があります。

債券保有者は、債券に重大な変動が発生した場合に現金で債券を買い戻すことを当社に要求する権利があり、買い戻し価格は、購入した債券の本金額の100%に等しく、別途加算および未払い利息(あり)に等しい。根本的な変化は、違約や早期返済の事件を構成し、私たちが当時存在していた債務の満期速度を加速させる可能性もある。十分な財源があるか、融資を手配し、基本的に変更された買い戻し価格を現金で支払うことができる任意の債券保有者が提出した任意の基本的な変化の買い戻しを保証することはできません。また、当時の既存の信用手配や他の債務(有事)の制限により、大きな変化が生じた場合に債券を買い戻すことはない可能性がある。私たちが必要な時に債券を買い戻すことができなかったことは、債券に違約状況を招くことになりますが、私たちの他の債務(あれば)の条項によっては、違約となる可能性があります。適用される通知または猶予期間の後に関連債務の返済を加速させる場合、債務の返済や債券の買い戻しに十分な資金がない可能性がある。

本社債に関連して行われるキャップコール取引は、当社普通株式の価値に影響を与える可能性があります。

当社は、本社債に関連して、特定の金融機関と上限付きコール取引（「上限付きコール取引」）を締結しました。キャップドコール取引は、本社債の普通株式への転換に伴う希釈の可能性を概ね減少させると予想されます。

当該金融機関またはその関連会社は、上限付きコール取引の初期ヘッジの設定に伴い、当社普通株式に関する様々なデリバティブ取引を行い、または当社普通株式を購入した可能性があります。金融機関またはその関連会社は、本社債の満期前に、当社普通株式に関する各種デリバティブの参入 · 解約、および / または当社普通株式その他の有価証券のセカンダリーマーケット取引の売買等により、ヘッジポジションを変更することがあります。この活動により、当社の普通株式価値に影響を及ぼす可能性があります。

一般リスク

好ましくない世界経済情勢は、事業、財務状況、業績に悪影響を及ぼす可能性があります。

当社の業績は、世界経済や世界金融市場の一般的な状況によって損なわれる可能性があります。金利上昇やインフレ（最近の米国インフレ上昇など）の影響を含め、深刻または長期にわたる景気後退は、当社の製品候補に対する需要の弱体化や、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力（もしあれば）など、当社の事業にさまざまなリスクをもたらす可能性があります。景気の弱さや衰退は、製造業に負担をかけ、製造の中断や、第三者の支払者や将来の協力者による当社のサービスの支払いの遅延を引き起こす可能性があります。上記のいずれかが当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があり、現在の経済情勢や金融市場の状況が当社の事業に悪影響を及ぼす可能性のすべてを予測することはできません。

当社は、製品賠償責任の請求の対象となり、損害賠償に不十分である可能性があります。

私たちと私たちのパートナーは、現在と未来に臨床試験、参入計画を拡大し、私たちの製品を販売したり、緊急使用車両で私たちの製品を使用したりする際に、医療製品の製造、臨床テスト、マーケティング、販売に関する責任クレームに直面させるかもしれません。これらのクレームは、消費者またはヘルスケア提供者によって直接提起される可能性があり、製薬会社、私たちの協力者、またはそのような製品を販売する他の人によって間接的に提起される可能性もある。是非曲直や最終結果にかかわらず、私たちは未来にこのような製品責任クレームのために財務損失を受けるかもしれない。私たちはすでに私たちの臨床試験と商業製品の販売のために商業一般責任保険を受けました。しかし、私たちはすべての損失から私たちを保障するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。もし成功した製品責任クレームまたは一連のクレームが未保険の負債または保険を超えた負債によって私たちに提出された場合、私たちの資産はこのようなクレームを支払うのに十分ではない可能性があり、私たちの業務運営は損害を受ける可能性がある。

一般データ保護規則または英国の GDPR に違反すると、多額の罰金が科せられる可能性があります。

GDPRとイギリスGDPRは，EEA加盟国とイギリスでの臨床試験の義務を増加させ，個人データの定義を拡大し，コードデータを含め，インフォームドコンセントの変更を求め，臨床試験被験者や研究者により詳細な通知を行う。また、GDPRおよび英国GDPRは、欧州経済地域およびイギリスに位置する臨床試験サイトを、このようなサイトから、十分なデータ保護レベルが不足していると考えられる国/地域、例えば米国に個人データを送信するように適合すべきであるという審査を強化している。GDPRおよび英国GDPRは、データ保護要求に違反した行為に対して巨額の罰金を科し、罰金額は世界収入の4%または2000万ユーロ(イギリスはGB 1750万)であり、金額の大きい者を基準に、データ保護要求に違反したデータ対象に個人訴訟を提起する権利を付与する。これらの指示を守ることは厳格で時間のかかる過程で、審査と更新が必要で、これは私たちのコストを増加させるかもしれません

これらの努力にもかかわらず、欧州および英国との取引に関連して罰金や罰則、訴訟、名誉毀損を受けるリスクがあります。活動です

当社は組織を拡大しており、今後も拡大し続ける可能性がありますが、この成長を管理することが困難になり、業務を混乱させる可能性があります。

私たちの業務活動の拡張を支援するために、私たちは私たちの全従業員基盤と、私たちのコンサルタントや請負業者基盤を拡大し、拡大し続ける可能性があります。私たちの経営陣は私たちの日常活動から過度な注意を移し、これらの成長活動を管理するために多くの時間を投入する必要があるかもしれない。私たちは私たちの成長を適切に管理し、すべての適用された規則と法規を遵守することができ、これは私たちの運営、法律、財務、管理制御、そして私たちの報告システムと手続きを引き続き改善することを要求するだろう。私たちは私たちの業務の拡張を効果的に管理できないかもしれません。これは私たちのインフラが弱く、操作ミス、ビジネス機会の喪失、従業員の流失、残りの従業員の生産性の低下を招く可能性があります。私たちの成長は大量の資本支出を必要とし、より多くの候補製品を開発するなど、他のプロジェクトから財源を移すことができるかもしれない。私たちの経営陣が私たちの成長を効果的に管理できなければ、私たちの費用は予想以上に増加する可能性があり、私たちは収入を創出および/または成長する能力が低下する可能性があり、私たちは私たちの業務戦略を実施できないかもしれない。

私たちの販売と経営は国際業務リスクの影響を受けています。

当社は、新興国市場を含む国際市場でのプレゼンスを強化しており、事業や収益に悪影響を及ぼす可能性のある多くのリスクにさらされています。

製品の必要な外国の規制または価格承認をタイムリーに取得できないこと

売掛金の回収可能性に関する不確実性

当社の収益、純利益および特定の投資の価値に悪影響を及ぼす可能性のある外国為替レートの変動

国際業務の人員配置と管理の困難さ

政府の統制の課せ

知的財産権その他の適用法

国によって実質的に異なり、対応する米国の法規制と矛盾する可能性のある外国の法規制を遵守するためのますます複雑な基準。

イギリスの“2010年反賄賂法”や他の場所、これらの法律による調査と起訴を含む、イギリスの影響の深い反賄賂と反腐敗立法

複雑な輸出入規制法を遵守する

外国主体による直接投資の制限と貿易制限

税法や関税の変更です

しかも、私たちの国際業務はアメリカの法律によって規制されている。例えば、“反海外腐敗法”(FCPA)は、業務を取得または保留すること、または他の方法で優遇待遇を得ること、または公的身分で働く人に影響を与えることを目的として、米国企業およびその代表が、任意の外国政府職員、政府職員、政党または政治候補者に支払いを提出し、支払いを承諾し、支払いまたは許可して任意の価値のあるものを支払うことを禁止する。多くの国で、私たちがよく接する医療専門家は、FCPAの外国政府関係者の定義に適合しているかもしれない。国内または海外の法律を遵守しないことは、承認製品の承認を遅延または拒否する可能性があり、リコール、差し押さえまたは市場から承認を撤回する可能性のある製品、製品の供給を中断すること、または輸出または輸入特権を一時停止すること、民事または刑事制裁を実施すること、我々の国際業務を担当する幹部を起訴すること、および私たちの名声を損なうことを含む、国内または海外の法律を遵守しないことは、様々な不利な結果をもたらす可能性がある。私たちがアメリカ以外で製品を販売する能力はどんな重大な損害を受けても、私たちの業務と財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは情報技術に深刻に依存しています。この技術のどんな故障、不足、中断、またはセキュリティホールは、任意のネットワークセキュリティイベントを含めて、私たちが業務を効率的に運営する能力を損なう可能性があります。

通常の業務において、当社は知的財産、当社の独自ビジネス情報およびサプライヤーの情報、および当社の商用サービスを使用する患者の個人を特定できる情報を含む機密データを収集 · 保存します。

承認された製品、臨床試験参加者、そして従業員。同様に、私たちの第三者提供者たちは私たちのいくつかの敏感なデータを持っている。このような情報の安全維持は私たちの運営と業務戦略に必須的だ。私たちが行っている運営活動はまた正常に動作する計算機システムに依存する。私たちはセキュリティ措置を取っているにもかかわらず、私たちの情報技術とインフラは攻撃や侵入を受けやすい。どのような侵入も、私たちのネットワークが実質的な被害を受ける可能性があり、そこに格納されている情報がアクセス、公開開示、紛失、盗難、または永久的に、または一時的にアクセスできない可能性があります。しかも、私たちはシステムの侵入をタイムリーに発見しないかもしれない。攻撃は私たちの業務、運営、または財務業績に実質的な影響を及ぼすかもしれない。私たちのデータが第三者プロバイダによって漏洩されたことを含む、このような情報のアクセス、開示、または他の損失は、法的クレームまたは訴訟を引き起こす可能性があり、個人情報のプライバシーを保護する法律に基づいて責任を負い、私たちの運営を乱し、私たちの名声を損なう可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはまた私たちのシステムに再アクセスするために“恐喝ソフトウェア”を支払う必要があるかもしれない。

さらに、プライバシーおよびデータ保護法は、国によって異なる解釈および適用され、一貫性のないまたは矛盾する要件を作成し、かかる法律を遵守する際に当社が負担するコストを増加させる可能性があります。欧州連合の GDPR 、および英国の英国 GDPR 、広範な領土範囲を有し、重要なデータ侵害の公開を含む個人データの取り扱いに関する幅広い要件を含み、コンプライアンス違反に対しては 2000 万ユーロ（英国では 1750 万ポンド）の大きなものまでの相当な罰則を課す。前会計年度の世界売上高の 4% ですGDPR 、英国の GDPR およびその他のプライバシーおよびデータ保護法を遵守するための当社の努力は、時間とともに増加する可能性が高い多大なコストと課題を課し、既存または将来のデータプライバシー法および規制の違反に関連する実質的な罰則または訴訟にさらされます。

また、カリフォルニア消費者プライバシー法(“CPA”)には、カリフォルニアでビジネスをしている多くの企業に適用される重大なプライバシー義務が含まれている。CPAは、カリフォルニアの消費者に情報を開示し、未成年者に関する情報の収集または使用に関するルールを強制的に実施し、データが誰に販売または開示されているかを知る権利などの消費者プライバシー権を付与し、収集された個人情報の権利を削除し、不正確な情報を訂正する権利を要求し、敏感な情報を使用する権利を制限し、個人情報を販売しないか、または以下の行動広告のために個人情報を共有する権利を選択し、消費者がプライバシー権を行使する際に価格またはサービスにおいて差別されない権利を要求する。このような要求を守らないと罰金と処罰を含む民事制裁を受けるだろう。CPAは違反行為に対する民事処罰と，データ漏洩に対する個人訴権を規定しており，データ漏洩訴訟が増加することが予想される。我々は、CPA、GDPR、イギリスGDPR、および他の適用されるプライバシー法に適合することを保証し、遵守しようと努力している間に追加のコストと支出を発生させるために、私たちのプライバシー計画を評価し、更新する必要があります。

訴訟やその他の紛争に関連して多額の費用を負担する場合があります。

通常の業務において、当社は、証券請求、 USPTO による宣言された干渉を含む知的財産権の異議、従業員問題などの訴訟やその他の紛争に関与する場合があり、場合によっては関与しています。当社は、かかる訴訟や紛争における当社の立場を防衛するために多額の金銭や会社の資源を費やした後でも、かかる紛争において当社に対して提起された請求に勝てない可能性があります。このような訴訟や紛争の結果は、本質的に不確実であり、当社の事業、財務状況および業績に悪影響を及ぼす可能性があります。

ソーシャルメディアプラットフォームの使用はますます多くなり、新たなリスクと挑戦をもたらしている。

ソーシャルメディアは、私たちの製品、技術、計画、そして私たちの製品と候補製品が治療を目的としている疾患を交流するためにますます使用されています。バイオ製薬業界のソーシャルメディア実践は発展し続けており，このような使用に関する法規は常に明確ではない。この変化は不確実性と私たちの業務に適用される規制を遵守しない危険をもたらす。例えば、患者は、ソーシャルメディアチャネルを使用して、製品の有効性をレビューしたり、いわゆる有害事象を報告したりすることができる。このような開示が発生した場合、私たちは適用される有害事象報告義務を監督して遵守できないリスクがあり、あるいは私たちの製品および/または候補製品に対する私たちの発言が制限されているため、私たちはソーシャルメディアによって生じる政治的および市場的圧力の下で自分または大衆の合法的な利益を守ることができないかもしれない。いずれのSNSにおいても、敏感な情報または否定的または不正確な投稿またはコメントを不適切に開示するリスクがある。もしこのような事件が発生したり、私たちが適用された法規を遵守できなかった場合、私たちは責任を招き、過度に制限的な規制行動に直面したり、私たちの業務に他の損害を与える可能性があります。

当社または当社が依存する第三者は、自然災害および / またはテロ攻撃によって悪影響を受ける可能性があり、当社の事業継続および災害復旧計画が深刻な災害から当社を十分に保護しない可能性があります。

自然災害は、当社の事業に深刻な混乱をもたらし、当社の事業、業績、財務状況および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。自然災害、停電、テロ攻撃、その他の事象が発生し、当社のオフィス、製造、および / またはラボスペースの全部または一部の使用が妨げられ、重要なインフラが損傷した場合、

第三者の契約製造業者の製造施設などの場合、またはその他の方法で業務が中断された場合、当社が事業を長期間継続することが困難または不可能な場合があります。

深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。

項目 2. 。未登記株式売却証券と収益の使用。

ない。

項目3.高級証券違約.

ない。

第4項鉱山安全情報開示

ない。

項目5.その他の情報.

2024年6月30日までの3ヶ月間当社の取締役または役員は通過するあるいは…終了しました「規則 10 b 5 — 1 取引取極」または「規則 10 b 5 — 1 以外の取引取極」は、各用語が規制 S—k の項目 408 （ a ）で定義されている。

プロジェクト6.展示品。

これらの展示物の直前の展示物インデックスに記載されている展示物は、参照によりここに組み込まれるので、フォーム 10—Q の四半期報告書の一部として提出または提供されます。

展示品インデックス

     
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    表

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違います。

    展示品

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    前提は
ここから声明する

       3.1

    会社登録証明書の改訂と再予約。

    8-K 12 B

    001-14895

    3.1

    6/6/13

       3.2

    改正 · 改定法人証明書の改正.

    8— K

    001-14895

    3.1

    6/30/15

       3.3

    株式会社サレプタセラプティクス （ 株 ） の改正および改定の設立証明書の修正証明書

    8— K

    001-14895

    3.1

    6/8/20

       3.4

    添付例を改訂及び再編成する。

    8— K

    001-14895

    3.1

    9/25/14

       3.5

    第 1 条改正および改定細則の改正。

    8— K

    001-14895

    3.1

    1/13/20

       10.1

    サレプタ · セラプティクス株式会社の改正第 1 号2024 年雇用開始インセンティブプラン

    8— K

    001-14895

    10.1

    6/7/2024

      31.1 

    同社の最高経営責任者、ダグラス · S 。イングラムは、 2002 年のサーベネス · オックスリー法第 302 条に基づく。

    X

      31.2 

    財務 · 会計担当責任者、イアン · M 。2002 年のサーベネス · オックスリー法第 302 条に基づき、エステパン。 

    X

      32.1 ※ *

    同社の最高経営責任者、ダグラス · S 。イングラムは、 2002 年のサーベネス · オックスリー法第 906 条に基づく。 

    X

      32.2 ※ *

    財務 · 会計担当責任者、イアン · M 。2002 年のサーベネス · オックスリー法第 906 条に基づき、エステパン。 

    X

    101.INS

    インライン XBRL インスタンスドキュメント — インスタンスドキュメントは、 XBRL タグがインライン XBRL ドキュメント内に埋め込まれているため、インタラクティブデータファイルには表示されません。

    X

    101.書院

    Linkbase文書を組み込んだインラインXBRL分類拡張アーキテクチャ

    X

    104

    表紙形式は内蔵XBRLで、添付ファイル101に含まれています

    X

† 管理契約または補償計画、契約または取り決めを示す。

* 特定の特定情報は展示品から除外されています。

* * このフォーム 10—Q の四半期報告書に添付された付属書類 32.1 および 32.2 として添付された証明書は、 SEC に提出されたものとみなされず、 Sarepta Therapeutics ， Inc. のいかなる提出にも参照することにより組み込まれません。修正された 1933 年証券法または修正された 1934 年証券取引法に基づき、このフォーム 10—Q の日付の前後に作成されたかにかかわらず、そのような提出に含まれる一般的な設立言語にかかわらず。

標札すきま

1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。


	サレッタセラプティック株式会社 (登録者)

日付： 2024 年 8 月 7 日	投稿者：	/ s / DOUGLAS S. INGRAM
		ダグラス · S 。イングラム
		社長と最高経営責任者 (首席行政主任)

日付： 2024 年 8 月 7 日	投稿者：	/ s / IAN m 。エステパン
		イアン M 。エステファン
		執行副総裁、首席財務官 (首席財務会計官)