10-Q

美國

證券交易委員會

華盛頓特區，20549

形式 10-Q

(標記一)


☒	根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告

截至本季度末6月30日，2024

或


☐	根據1934年證券交易法第13或15（d）條提交的過渡報告

關於從到的過渡期

佣金文件編號001-14895

SAREPTA THERAPETICS，Inc.

(註冊人的確切姓名載於其章程)


特拉華州		93-0797222
(述明或其他司法管轄權公司或組織)		(稅務局僱主識別號碼)

第一街215號，套件415 劍橋，體量		02142
（主要行政辦公室地址）		(郵政編碼)

註冊人的電話號碼，包括區號：(617) 274-4000

根據該法第12(B)條登記的證券：


每個班級的標題	交易符號	註冊所在的交易所名稱
普通股，每股面值0.0001美元	SRPT	納斯達克全球精選市場

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是 ☒ 沒有預設

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是 ☒ 沒有預設

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閱《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。


大型加速文件服務器	☒	加速文件管理器	☐

非加速文件服務器	☐	規模較小的報告公司	☐

新興成長型公司	☐

如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

通過勾選標記檢查註冊人是否是空殼公司（定義見《交易法》第120億.2條）。是的否 ☒

註明截至最後實際可行日期，發行人所屬各類普通股的流通股數量。


面值0.0001美元的普通股		95,366,334
(班級)		（截至2024年8月2日未完成）

SAREPTA THERAPETICS，Inc.

表格10-Q

索引


		頁面
第一部分-財務信息

第1項。	財務報表(未經審計)	3

	精簡合併資產負債表-截至2024年6月30日和2023年12月31日	3

	簡明綜合全面收益表（虧損）-截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月	4

	股東權益簡明合併報表 - 截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月	5

	簡明合併現金流量表-截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月	6

	簡明合併財務報表附註	7

第二項。	管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析	21

第三項。	關於市場風險的定量和定性披露	36

第四項。	控制和程序	36

第二部分--其他資料

第1項。	法律訴訟	37

第1A項。	風險因素	37

第二項。	未登記的股權證券銷售和收益的使用	74

第三項。	高級證券違約	74

第四項。	煤礦安全信息披露	74

第五項。	其他信息	74

第六項。	陳列品	74

陳列品		75

簽名		76

第一部分—財政AL信息

項目1.融資AL報表

SAREPTA THERAPETICS，Inc.

濃縮Consolida泰德資產負債表

(未經審計，以千計，不包括每股和每股金額)


	自.起 2024年6月30日			自.起 2023年12月31日
資產
流動資產：
現金及現金等價物	$	383,622		$	428,430
短期投資		1,076,852			1,247,820
應收賬款淨額		359,997			400,327
庫存		485,795			322,859
與製造業相關的沉積物和藻類		302,627			102,181
其他流動資產		74,743			77,714
流動資產總額		2,683,636			2,579,331
財產和設備，淨額		276,200			227,154
使用權資產		124,001			129,952
非流動庫存		204,691			191,368
其他非流動資產		135,729			136,771
總資產	$	3,424,257		$	3,264,576

負債與股東權益
流動負債：
應付帳款	$	107,417		$	164,918
應計費用		350,404			314,997
遞延收入，本期部分		122,036			50,416
長期債務的當期部分		91,505			105,483
其他流動負債		17,128			17,845
流動負債總額		688,490			653,659
長期債務		1,134,810			1,132,515
租賃負債，扣除當期部分		143,601			140,965
遞延收入，扣除當期部分		325,000			437,000
或有對價		48,200			38,100
其他非流動負債		7087			3,000
總負債		2,347,188			2,405,239
承付款和或有事項(附註15)
股東權益：
優先股，$0.0001票面價值，3,333,333授權股份；無已發出，並 *表現突出		-			-
普通股，$0.0001票面價值，198,000,000授權股份；95,282,600 和93,731,831 已於2024年6月30日和2023年12月31日發行和未償還，分別是兩個人		10			9.
額外實收資本		5,481,723			5,304,623
累計其他全面（損失）收入，扣除稅款		(1,030	)		918
累計赤字		(4,403,634	)		(4,446,213	)
股東權益總額		1,077,069			859,337
總負債和股東權益	$	3,424,257		$	3,264,576

見未經審計的簡明合併財務報表附註。

SAREPTA THERAPETICS，Inc.

精簡合併報表OF綜合收入（損失）

（未經審計，單位：千，每股金額除外）


	截至以下三個月 6月30日，						截至以下日期的六個月 6月30日，
	2024			2023			2024			2023
收入：
產品，淨	$	360,548		$	238,988		$	720,032		$	470,483
協同等		2,383			22,250			56,363			44,255
總收入		362,931			261,238			776,395			514,738

成本和費用：
銷售成本（不包括許可內權利的攤銷）		44,545			34,124			95,104			69,141
研發		179,690			241,890			380,086			487,569
銷售、一般和行政		138,796			118,564			265,799			229,278
許可內權利攤銷		601			179			1,202			357
總成本和費用		363,632			394,757			742,191			786,345
營業(虧損)收入		(701	)		(133,519	)		34,204			(271,607	)

其他收入(虧損)，淨額：
其他收入，淨額		14,278			16,934			20,821			29,641
出售優先審查收件箱的收益		-			102,000			-			102,000
債務清償損失		-			-			-			(387,329	)
其他收入(虧損)合計，淨額		14,278			118,934			20,821			(255,688	)

所得稅費用前收益(虧損)		13,577			(14,585	)		55,025			(527,295	)
所得稅費用		7,117			9,355			12,446			13,400
淨收益(虧損)	$	6,460		$	(23,940	)	$	42,579		$	(540,695	)

其他全面收益(虧損)：
投資未實現（損失）收益，扣除稅款		(339	)		(636	)		(1,948	)		609
其他綜合(虧損)收入合計		(339	)		(636	)		(1,948	)		609
綜合收益(虧損)	$	6,121		$	(24,576	)	$	40,631		$	(540,086	)

每股收益(虧損)：
基本信息	$	0.07		$	(0.27	)	$	0.45		$	(6.11	)
稀釋	$	0.07		$	(0.27	)	$	0.44		$	(6.11	)

用於計算每股收益（虧損）的普通股加權平均股數：
基本信息		94,618			88,743			94,305			88,466
稀釋		99,144			88,743			99,129			88,466

見未經審計的簡明合併財務報表附註。

SAREPTA THERAPETICS，Inc.

濃縮合並股東權益聲明

(未經審計，以千計)


							累計
					其他內容		其他						總
	普通股				已繳費		全面			累計			股東的
	股份		量		資本		收入(虧損)			赤字			股權
2023年12月31日餘額		93,732	$	9.	$	5,304,623	$	918		$	(4,446,213	)	$	859,337
普通股期權的行使		207		-		15,579		-			-			15,579
限制性股票單位背心		461		-		-		-			-			-
員工下發行普通股 **股票購買計劃		90		-		6561		-			-			6561
基於股票的薪酬		-		-		45,205		-			-			45,205
可供出售的未實現損失購買證券，稅後淨額		-		-		-		(1,609	)		-			(1,609	)
淨收入		-		-		-		-			36,119			36,119
2024年3月31日餘額		94,490	$	9.	$	5,371,968	$	(691	)	$	(4,410,094	)	$	961,192
普通股期權的行使		468		1		39,917		-			-			39,918
限制性股票單位背心		131		-		-		-			-			-
基於股票的薪酬		-		-		55,654		-			-			55,654
發行普通股用於轉換2024年票據		194		-		14,184		-			-			14,184
可供出售的未實現損失購買證券，稅後淨額		-		-		-		(339	)		-			(339	)
淨收入		-		-		-		-			6,460			6,460
2024年6月30日的餘額		95,283	$	10	$	5,481,723	$	(1,030	)	$	(4,403,634	)	$	1,077,069


							累計
					其他內容		其他						總
	普通股				已繳費		全面			累計			股東的
	股份		量		資本		(虧損)收入			赤字			股權
2022年12月31日的餘額		87,950	$	9.	$	4,296,841	$	(1,664	)	$	(3,910,236	)	$	384,950
普通股期權的行使		267		-		22,808		-			-			22,808
限制性股票單位背心		390		-		-		-			-			-
發行普通股 2024年票據交換		4456		-		693,377		-			-			693,377
部分結算有上限的認購份額 2024年筆記的選項		-		-		80,645		-			-			80,645
員工下發行普通股 **股票購買計劃		77		-		5,229		-			-			5,229
基於股票的薪酬		-		-		41,250		-			-			41,250
可供出售的未實現收益購買證券，稅後淨額		-		-		-		1,245			-			1,245
淨虧損		-		-		-		-			(516,755	)		(516,755	)
2023年3月31日的餘額		93,140	$	9.	$	5,140,150	$	(419	)	$	(4,426,991	)	$	712,749
普通股期權的行使		80		-		5861		-			-			5861
限制性股票單位背心		54		-		-		-			-			-
基於股票的薪酬		-		-		47,377		-			-			47,377
可供出售的未實現損失購買證券，稅後淨額		-		-		-		(636	)		-			(636	)
淨虧損		-		-		-		-			(23,940	)		(23,940	)
2023年6月30日的平衡		93,274	$	9.	$	5,193,388	$	(1,055	)	$	(4,450,931	)	$	741,411

見未經審計的簡明合併財務報表附註。

SAREPTA THERAPETICS，Inc.

濃縮合並S現金流統計表

(未經審計，以千計)


	截至6月30日的6個月，
	2024			2023
經營活動的現金流：
淨收益(虧損)	$	42,579		$	(540,695	)
淨利潤（虧損）與經營活動現金流量對賬的調整：
折舊及攤銷		17,463			22,097
使用權資產的公允價值減少		7,964			6,811
非現金利息支出		2,501			2,688
基於股票的薪酬		91,174			88,627
投資折扣的增加，淨		(22,859	)		(20,245	)
或有對價公允價值的非現金變化		10,100			(800	)
債務清償損失		-			387,329
出售優先審查收件箱的收益		-			(102,000	)
其他		(1,067	)		645
營業資產和負債變動，淨額：
應收賬款淨減少（增加），淨		40,330			(22,180	)
製造業相關存款和貸款淨（增加）減少		(203,344	)		1,378
庫存淨增加		(162,972	)		(26,998	)
其他資產淨減少		6627			9,637
遞延收入淨減少		(40,380	)		(44,255	)
應付賬款、應計費用、租賃負債和其他負債淨減少		(15,250	)		(93,669	)
用於經營活動的現金淨額		(227,134	)		(331,630	)

投資活動產生的現金流：
購置財產和設備		(61,611	)		(27,394	)
購買可供出售的證券		(547,282	)		(829,799	)
可供出售證券的到期和出售		739,161			864,458
購買無形資產		(10,000	)		(139	)
優先審查收件箱出售收益		-			102,000
投資活動提供的現金淨額		120,268			109,126

融資活動的現金流：
行使股票期權和購買員工股票項下股票的收益購買計劃		62,058			33,898
部分結算2024年票據有上限的認購股票期權		-			80,645
2024年債券的債務轉換成本		-			(6887	)
融資活動提供的現金淨額		62,058			107,656

現金、現金等價物和限制性現金減少		(44,808	)		(114,848	)

現金、現金等價物和受限現金：
期初		444,009			985,801
期末	$	399,201		$	870,953

現金、現金等價物和限制性現金的對賬：
現金及現金等價物	$	383,622		$	851,929
其他資產中的受限制現金		15,579			19,024
現金總額、現金等價物和限制性現金	$	399,201		$	870,953

補充披露現金流量信息：
在此期間支付的所得稅現金	$	7990		$	5,991
期內支付的利息現金	$	7,981		$	7,817
非現金活動補充附表：
計入應付賬款和應計費用的無形資產以及財產和設備	$	30,483		$	20,928
取得使用權資產所產生的租賃負債	$	2,018		$	75,875
爲轉換或交換2024年票據而發行的普通股	$	14,184		$	693,377
資本化的庫存補償和折舊作爲庫存	$	13,287		$	-

見未經審計的簡明合併財務報表附註。

SAREPTA THERAPETICS，Inc.

注意事項公司簡明綜合財務報表

(未經審計)

1.業務的組織和性質

Sarepta治療公司(連同其全資子公司“Sarepta”或“公司”)是一家商業階段的生物製藥公司，專注於通過發現和開發獨特的RNA靶向療法、基因療法和其他用於治療罕見疾病的遺傳療法來幫助患者。通過應用其專有、高度差異化和創新的技術，並通過與其戰略合作伙伴的合作，該公司已經開發了多種已獲批准的用於治療Duchenne肌營養不良症(“Duchenne”)的產品，並正在開發各種疾病和障礙的潛在治療候選藥物，包括Duchenne、肢體帶狀肌營養不良症(“LGMD”)和其他神經肌肉和中樞神經系統疾病。

公司在美國的產品EXONDYS 51(Eteplirsen)注射劑(“EXONDYS 51”)、VYONDYS 53(Golodirsen)注射劑(“VYONDYS 53”)和AMONDYS 45(Casimersen)注射劑(“AMONDYS 45”)分別於2016年9月19日、2019年12月12日和2021年2月25日獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的加速批准。ExONDYS 51、VYONDYS 53和AMONDYS 45(統稱爲PMO產品)分別用於治療Duchenne患者的dystrophin基因突變(可跳過外顯子51、外顯子53和外顯子45)，它們使用公司的磷二酰嗎啉齊聚物(PMO)化學和外顯子跳過技術來跳過dystrophin基因的外顯子51、外顯子53和外顯子45。外顯子跳躍的目的是促進一種內部截短但具有功能的肌營養不良蛋白的產生。

ELEVIDYS(delandisrogene moxeparvovec-rokl)於2024年6月20日獲得FDA批准，是一種基於腺相關病毒的基因療法，用於治療確診爲Duchenne基因突變的4歲以上Duchenne兒童患者。在加速批准途徑下，ELEVIDYS也被批准用於非門診患者。此前，ELEVIDYS於2023年6月22日獲得FDA的加速批准，用於治療確診爲Duchenne基因突變的4至5歲Duchenne兒童門診患者。Duchenne基因外顯子8和/或外顯子9缺失的患者禁止使用ELEVIDYS。

截至2024年6月30日，該公司約有1,476.1百萬現金、現金等價物、限制性現金和投資，包括#美元383.6百萬現金和現金等價物，$1,076.9 數百萬短期投資和美元15.6 百萬非流動限制現金。該公司認爲，截至本報告發布之日，其現金、現金等值物和投資餘額足以爲其至少未來十二個月的當前運營計劃提供資金，儘管它可能會通過公共或私人債務和股權融資尋求額外的現金資源。尋求資助的研發安排和額外的政府合同，並與其他人建立合作或將其技術許可給其他人企業

2.主要會計政策摘要

陳述的基礎

隨附的未經審計的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制的，反映了Sarepta及其全資子公司的賬目。其合併子公司之間的所有公司間交易已被取消。管理層已確定該公司在一細分市場：發現、開發、製造和向罕見疾病患者提供治療方法。

公司管理層認爲，公平列報所需的所有正常經常性調整都已得到反映。根據美國公認會計原則編制的年度財務報表中通常包含的某些財務信息已被省略，但中期報告並不需要這些信息。這些未經審計的簡明綜合財務報表應與截至2023年12月31日的年度的綜合財務報表和相關說明一起閱讀，這些綜合財務報表和相關說明包含在公司於2024年2月28日提交給美國證券交易委員會的截至2023年12月31日的10-k表格年度報告中。截至2024年6月30日的三個月和六個月的業績並不一定預示着全年的預期結果。

估計和不確定性

根據美國公認會計原則編制未經審計的簡明綜合財務報表要求管理層作出影響資產、負債、權益、收入、費用以及或有資產和負債的報告金額的估計和假設。實際結果可能與這些估計不同。

信用風險集中

可能使公司面臨集中信用風險的金融工具包括金融機構持有的現金、現金等價物、投資和客戶應收賬款淨額。截至2024年6月30日，公司的現金集中在三家金融機構，這可能使公司面臨信用風險。然而，本公司並不認爲金融機構存在重大違約風險。該公司還購買高評級公司、金融機構和政府發行的商業票據、政府和政府機構債券、公司債券和存單，並限制任何一家發行人的信用風險。這些金額有時可能會超過聯邦保險的限額。本公司並無經歷任何與該等金融工具有關的信貸損失，亦不相信有任何與該等金融工具相關的重大信貸風險。截至2024年6月30日，佔三個實體33%，28% 和15% 應收賬款的淨額分別。截至2023年12月31日，有四家實體佔 40%，19%，19% 和 12% 應收賬款的淨額分別。截至2024年6月30日，該公司相信其最大的客戶信用質量較高，並且沒有經歷與此類客戶相關的任何重大信用損失。

重大會計政策

有關公司會計政策的詳細信息，請閱讀注2，重要會計政策和近期會計公告摘要截至2023年12月31日的年度10-k表格年度報告。

截至2024年6月30日，公司會計政策或近期會計公告沒有發生任何可能產生重大影響的重大變更.

3.許可和協作協議

F.霍夫曼-拉羅氏有限公司

截至2023年6月30日止三個月及六個月，本公司確認$22.3 億和$44.3與F.Hoffman-La Roche Ltd.(“Roche”)簽訂的許可證、協作和期權協議(下稱“羅氏協議”)中有關單個合併履約義務攤銷的合作收入分別爲100萬歐元，截至2024年6月30日的同期內並無此類活動。根據羅氏協議，該公司已授予羅氏期權，以獲得除美國外的某些未來杜興開發項目(“期權”)的權利，以換取單獨的期權行使付款、里程碑和特許權使用費對價以及成本分攤條款。這些期權作爲與個別項目有關的重大權利入賬，並在羅氏協議開始時計入遞延收入。分配給重大權利的價值計入遞延收入，直至該等權利到期或行使爲止。2024年2月12日，羅氏拒絕行使與一個外部早期開發項目有關的可選權利，這導致立即確認了#美元48.0 百萬美元的協作收入截至2024年6月30日的六個月。截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司的遞延收入總額爲美元447.0 億和$487.4 百萬，主要與羅氏協議相關期權的單獨重大權利有關，其中美元122.0 億和$50.4 百萬分別被歸類爲當前。

與羅氏協議下執行的共同開發活動相關的成本包括在運營費用中，羅氏對成本的任何報銷均反映爲相關費用發生時此類費用的減少。截至2024年6月30日的三個月和六個月，羅氏可報銷並反映爲運營費用減少的成本爲美元17.9 億和$39.6 分別爲百萬。截至2023年6月30日的三個月和六個月，羅氏可報銷並反映爲運營費用減少的成本爲美元28.2 億和$48.5 分別爲百萬。截至2024年6月30日和2023年12月31日，共有美元19.9 億和$29.8分別計入未經審核簡明綜合資產負債表內其他流動資產的合作及其他應收賬款百萬元。

根據羅氏協議，本公司同意與羅氏訂立供應協議，以便向他們供應臨床及商業批次的ELEVIDY(“供應協議”)。雖然供應協議正在談判過程中，但該公司已經向羅氏交付了一批商業ELEVIDYS供應，這些供應是在逐個採購訂單的基礎上達成的。截至2024年6月30日止六個月，本公司確認5.8百萬與這些發貨相關的合同製造收入，不是類似的活動截至2023年6月30日的六個月。在截至2024年6月30日或2023年6月30日的三個月裏，代工收入都沒有類似的活動。這項收入計入未經審計的簡明綜合全面收益(虧損)表中的協作收入和其他收入。截至2024年6月30日止六個月，本公司確認1.7 與這些發貨相關的百萬庫存成本，計入未經審計的簡明綜合全面收益（虧損）表中的銷售成本（不包括特許內權利的攤銷）。三個月及截至2024年6月30日止六個月，公司確認美元2.4 億和$2.6 羅氏銷售ELEVIDYS的版稅收入分別爲百萬美元，與不是同一時期的類似活動 2023.

研究和期權協議

該公司與第三方簽訂了研究和期權協議，以開發可用於公司基因療法管理的各種技術和生物製劑。這些協議一般規定了與臨床前開發計劃相關的研究服務，以及爲臨床開發許可技術的選項。在執行這些協議下的期權之前，公司可能被要求支付最多$34.8百萬美元的研究里程碑付款。根據這些協議，有$121.8於決定行使購股權時，本公司將支付的潛在購股權付款爲百萬歐元。此外，如果執行每項協議的期權，公司將產生額外的或有債務，並可能被要求根據開發產品商業化後的淨銷售額支付開發、監管和銷售里程碑付款和特許權使用費。截至2023年6月30日的三個月及六個月，公司確認了$7.5百萬美元的預付款與行使的期權有關，作爲研發費用。在.期間截至2024年6月30日的三個月和六個月，該公司做到了不是沒有行使任何選擇權，也沒有可能發生任何額外的研究里程碑付款。

里程碑式的義務

該公司有適當的許可和合作協議，除了在執行協議時支付預付費用外，公司還有義務支付某些里程碑式的付款，因爲候選產品從提交研究新藥申請到批准商業銷售和其他方面。截至2024年6月30日，該公司可能有義務將2.8與其協作和許可協議相關的未來開發、監管、商業和預付特許權使用費達數十億美元。這些債務不包括在公司截至2024年6月30日簽訂的研究和期權協議中尚未行使的期權的潛在未來期權和里程碑付款，如上所述。截至2023年6月30日的三個月和六個月，公司確認預付款、發展里程碑和其他費用爲$7.6 億和$8.1 分別在隨附的未經審計的簡明綜合全面收益（虧損）表中作爲研發費用，其中不是類似活動截至2024年6月30日的三個月和六個月.

4.公允價值計量

本公司擁有某些按公允價值記錄的金融資產和負債，這些資產和負債已被分類爲公允價值計量會計準則所述的公允價值層級內的第1級、第2級或第3級。

1級-活躍市場上相同工具的報價;

2級-活躍市場中類似工具的報價、不活躍市場中相同或類似工具的報價，以及模型衍生估值，其中所有重要輸入和重要價值驅動因素在活躍市場中均可觀察到;和

第3級-源自一個或多個重要價值驅動因素不可觀察的估值技術的估值。

截至2024年6月30日的6個月內，沒有轉入或轉出第3級。下表列出了有關公司按公允價值計量和列賬的金融資產和負債的信息，並表明其用於確定此類公允價值的估值技術的公允價值層級內的水平：


	截至2024年6月30日的公允價值計量
	總		1級		2級		3級
	(單位：千)
資產
貨幣市場基金	$	100,859	$	100,859	$	-	$	-
商業票據		26,866		-		26,866		-
政府和政府機構債券		854,254		-		854,254		-
公司債券		180,781		-		180,781		-
戰略投資		7,606		6,606		-		1,000
存單		53,130		-		53,130		-
總資產	$	1,223,496	$	107,465	$	1,115,031	$	1,000

負債
或有對價	$	48,200	$	-	$	-	$	48,200
總負債	$	48,200	$	-	$	-	$	48,200


	截至2023年12月31日的公允價值計量
	總		1級		2級		3級
	(單位：千)
資產
貨幣市場基金	$	63,919	$	63,919	$	-	$	-
商業票據		113,362		-		113,362		-
政府和政府機構債券		1,001,137		-		1,001,137		-
公司債券		130,380		-		130,380		-
戰略投資		6,527		5527		-		1,000
存單		56,621		-		56,621		-
總資產	$	1,371,946	$	69,446	$	1,301,500	$	1,000

負債
或有對價	$	38,100	$	-	$	-	$	38,100
總負債	$	38,100	$	-	$	-	$	38,100

該公司的公允價值在公允價值等級中被歸類爲第一級的資產包括貨幣市場基金和該公司對一家在納斯達克全球市場上市的生物技術公司的戰略投資。

該公司的公允價值在公允價值等級中被歸類爲2級的資產包括商業票據、政府和政府機構債券、公司債券和存單。這些資產最初按交易價進行估值，隨後在每個報告期結束時利用第三方定價服務進行估值。該公司使用可觀察到的市場投入來確定價值，這主要由應報告的交易組成。收購日到期日少於三個月的若干短期投資在截至2024年6月30日的未經審計簡明綜合資產負債表中作爲現金等價物列示。

本公司的公允價值在公允價值等級中被歸類爲3級的資產包括對一傢俬營生物技術公司的戰略投資，該公司的公允價值計量基於市場上無法觀察到的重大投入，因此代表3級計量。在每個報告期結束時，如果發行人發行類似或相同的證券或發生減值觸發事件，本公司非上市證券的戰略投資的公允價值將進行調整。於截至2024年或2023年6月30日止六個月內，並無與本公司第3級戰略投資的公允價值有關的估值計量事件，因爲並無確認任何減值指標，亦無發行類似證券。

該公司的公允價值在公允價值等級中被歸類爲3級的或有對價負債，涉及根據符合衍生品定義的單獨許可協議向銷售股東以及兩家學術機構支付的與監管相關的或有付款。欲了解更多與Myonexus相關的信息，請閱讀附註3：許可和協作協議包括在公司截至2023年12月31日的年度報告Form 10-k中的財務報表。或有對價負債是採用以概率加權預期現金流爲基礎的收入法估計的，其中納入了與實現里程碑有關的基於行業的概率調整的假設，因此也就是付款的可能性。這一公允價值計量基於市場上無法觀察到的重大投入，因此屬於第三級計量。重大變化增加或減少實現里程碑的可能性，或縮短或延長實現里程碑所需的時間，將導致負債的公允價值相應增加或減少。在每個報告期結束時，公允價值會進行調整，以反映最新的盈利假設。

下表爲所示期間第三級財務負債公允價值的前滾：


	自.起 2024年6月30日		自.起 2023年6月30日
	(單位：千)
公允價值，截至期末	$	38,100	$	36,900
估計公允價值變動		10,100		-
負債終止		-		(800	)
截至期末的公允價值	$	48,200	$	36,100

截至2024年6月30日止六個月，本公司錄得增長$10.1本公司現有的或有對價負債的公允價值變動將以100萬歐元計提。這些變化通過收益記錄，是對某些投入和假設進行更新的結果，這些投入和假設影響了概率加權預期現金流，主要是基礎計劃的成功概率和用於確定未來付款現值的貼現率。

被創造出來。截至2024年6月30日，或有對價作爲長期負債計入公司未經審計的簡明綜合資產負債表。截至2023年6月30日的6個月，減少了#美元0.8一百萬美元被記錄下來終止與符合衍生品定義的學術機構的許可協議。

由於該等金融工具的即時或短期到期日，未經審核簡明綜合資產負債表中報告的現金及現金等價物、應收賬款、淨額及應付賬款的賬面值接近公允價值。有關公司債務融資的公允價值信息，請閱讀附註10，負債。

5.現金、現金等值和有價證券

下表總結了公司自購買之日起到期日少於90天的金融資產，這些金融資產包括在未審計的簡明綜合資產負債表中所示各個期間的現金等值項目：


	自.起 2024年6月30日		自.起 2023年12月31日
	(單位：千)
貨幣市場基金	$	100,859	$	63,919
政府和政府機構債券		29,058		-
公司債券		9,121		-
商業票據		-		53,680
總	$	139,038	$	117,599

該公司的政策是通過維持多元化的投資組合來降低其金融資產的信用風險，以限制到期日和投資類型的風險敞口。截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司可供出售證券的加權平均到期日大致爲ly 五個月.

下表總結了公司所示每個期間的現金、現金等值物和短期投資：


	截至2024年6月30日
	攤銷成本		毛收入未實現收益		毛收入未實現損失			公平市場價值
	(單位：千)
現金和貨幣市場基金	$	345,443	$	-	$	-		$	345,443
商業票據		26,866		-		-			26,866
政府和政府機構債券		855,148		-		(894	)		854,254
公司債券		180,890		6		(115	)		180,781
存單		53,130		-		-			53,130
現金、現金等價物和投資總額	$	1,461,477	$	6	$	(1,009	)	$	1,460,474
據報告：
現金及現金等價物	$	383,623	$	-	$	(1	)	$	383,622
短期投資		1,077,854		6		(1,008	)		1,076,852
現金、現金等價物和投資總額	$	1,461,477	$	6	$	(1,009	)	$	1,460,474


	截至2023年12月31日
	攤銷成本		毛收入未實現收益		毛收入未實現損失			公平市場價值
	(單位：千)
現金和貨幣市場基金	$	374,750	$	-	$	-		$	374,750
商業票據		113,362		-		-			113,362
政府和政府機構債券		1,000,302		1,006		(一百七十一	)		1,001,137
公司債券		130,270		118		(8	)		130,380
存單		56,621		-		-			56,621
現金、現金等價物和投資總額	$	1,675,305	$	1,124	$	(179	)	$	1,676,250
據報告：
現金及現金等價物	$	428,430	$	-	$	-		$	428,430
短期投資		1,246,875		1,124		(179	)		1,247,820
現金、現金等價物和投資總額	$	1,675,305	$	1,124	$	(179	)	$	1,676,250

6.產品收入、淨收入、應收賬款、淨收入和產品收入儲備金

產品淨收入（包括與PMO產品和ELIVIDYS相關的收入）包括以下內容：


	截至以下三個月 6月30日，				截至以下日期的六個月 6月30日，
	2024		2023		2024		2023
	(單位：千)
PMO產品
美國	$	204,248	$	203,895	$	393,915	$	404,346
世界其他地區		34,579		35,093		70,460		66,137
PMO產品總收入，淨	$	238,827	$	238,988	$	464,375	$	470,483
十一月
美國		121,721		-		255,657		-
ELEVIDYS產品總收入，淨	$	121,721	$	-	$	255,657	$	-
產品總收入，淨額	$	360,548	$	238,988	$	720,032	$	470,483

截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月除美國之外，沒有哪個國家超過 10佔產品淨收入總額的%。

下表總結了公司按客戶劃分的產品淨收入（超過） 10所示期間的%：


	截至以下三個月 6月30日，						截至以下日期的六個月 6月30日，
	2024			2023			2024			2023
產品收入，淨額
客戶1		35	%		47	%		35	%		48	%
客戶2		21	%		33	%		20	%		32	%

截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司應收賬款淨額爲美元360.0 億和$400.3 分別爲百萬，兩者均與產品銷售（扣除折扣和津貼）有關。自.起2024年6月30日公司的大部分應收賬款來自美國的產品銷售，所有客戶都有標準付款條款，通常要求在65至90天內付款。在美國之外，該公司的大多數客戶的付款期限在90至150天之間。請參閱注2，重要會計政策摘要討論與應收賬款相關的信用風險，淨額。

下表總結了所示每個時期折扣和備抵準備金變化的分析：


	退單			回扣			及時付款			其他應計費用			總
	(單位：千)
餘額，截至2023年12月31日	$	27,486		$	98,194		$	3,831		$	35,261		$	164,772
規定		41,935			72,684			8585			35,527			158,731
與前期相關的調整		783			(5,171	)		-			(88	)		(4476	)
付款/貸方		(54,393	)		(62,647	)		(8462	)		(33,210	)		(158,712	)
餘額，截至2024年6月30日	$	15,811		$	103,060		$	3954		$	37,490		$	160,315


	退單			回扣			及時付款			其他應計費用			總
	(單位：千)
餘額，截至2022年12月31日	$	417		$	67,493		$	3,343		$	23,445		$	94,698
規定		6,287			60,824			7,228			32,220			106,559
與前期相關的調整		-			(3437	)		-			-			(3437	)
付款/貸方		(6,434	)		(45,592	)		(6,976	)		(24,820	)		(83,822	)
餘額，截至2023年6月30日	$	270		$	79,288		$	3,595		$	30,845		$	113,998

下表概述了公司所示各期間未經審計的簡明綜合資產負債表中的上述總儲備：


	自.起 2024年6月30日		自.起 2023年12月31日
	(單位：千)
應收賬款減少	$	55,663	$	64,697
應計費用的組成部分		104,652		100,075
總儲量	$	160,315	$	164,772

7.庫存

下表總結了公司在所示每個時期的庫存組成：


	自.起 2024年6月30日		自.起 2023年12月31日
	(單位：千)
原料	$	167,201	$	133,963
正在進行的工作		470,381		318,458
成品		52,904		61,806
總庫存	$	690,486	$	514,227

截至2024年6月30日或2023年12月31日，不存在材料庫存儲備。當庫存消耗預計超出公司正常PMO產品庫存運營週期兩年時，公司將與其PMO產品相關的庫存歸類爲非當前庫存。非當前庫存包括與PMO產品相關的原材料和在製品。

下表總結了所示每個時期公司庫存的資產負債表分類：


	自.起 2024年6月30日		自.起 2023年12月31日
	(單位：千)
資產負債表分類
庫存	$	485,795	$	322,859
非流動庫存		204,691		191,368
總庫存	$	690,486	$	514,227

8.其他資產

下表總結了公司在所示各個時期的其他流動資產：


	自.起 2024年6月30日		自.起 2023年12月31日
	(單位：千)
合作及其他應收賬款	$	19869	$	29,786
預付維護服務		14,266		11,281
預付臨床和臨床前費用		12,356		10,280
稅務相關應收賬款和應收賬款		8,415		6,862
應收利息		3,979		2,731
預付保險		3932		3,352
預付商業費用		3,684		2,729
其他		8,242		10,693
其他流動資產總額	$	74,743	$	77,714

下表總結了公司在所示各個時期的其他非流動資產：


	自.起 2024年6月30日		自.起 2023年12月31日
	(單位：千)
與製造業相關的沉積物和藻類	$	77,102	$	74,204
無形資產，淨額		28,252		29,620
限制現金 *		15,579		15,579
戰略投資		7,606		6,527
預付維護服務		4,046		5,466
其他		3,144		5,375
其他非流動資產合計	$	135,729	$	136,771

* 該公司大約有y $15.6 截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司未經審計的簡明綜合資產負債表上的其他非流動資產中包含百萬美元的受限制現金.這兩個時期的限制現金涉及（i）根據公司各種財產租賃設立的信用證，作爲未來潛在違約租賃付款的擔保，（ii）根據某些商業供應協議設立的信用證和（iii）公司信用卡的抵押現金。受限制現金不可提取或用於一般義務。

9.應計費用

下表總結了公司在所示每個期間的應計費用：


	自.起 2024年6月30日		自.起 2023年12月31日
	(單位：千)
產品收入相關儲備	$	104,652	$	100,075
應計合同製造成本		77,451		33,024
應計員工薪酬成本		50,023		78,732
應計臨床和臨床前費用		36,221		34,669
應計專業費用		22,885		17,187
應計固定資產		21,163		3,231
應計所得稅		18,186		13,766
應計版稅		7,724		12,070
應計利息		4368		4395
應計研究費用		2,737		2,441
其他		4,994		4,032
應計費用總額	$	350,404	$	314,997

10.負債

2024年可轉換票據和2017年上限看漲交易

2017年11月14日，公司發行美元570.0 到期的優先可轉換票據本金總額百萬美元 2024年11月15日 (the“2024年票據”），並同時與交易對手達成了上限看漲交易，旨在最大限度地減少2024年票據轉換時潛在稀釋的影響（“2017年上限看漲”）。

2022年9月14日，該公司進行了單獨的私下談判交易，以回購部分未償還的2024年票據。持有者兌換了美元150.6 他們持有的2024年票據本金總額爲百萬美元，總付款額爲美元248.6 以全額結算該日的本金價值和應計利息。由於回購，該公司與2017年上限看漲交易對手方達成協議，終止2017年上限看漲交易的相應部分，並收到美元26.3 百萬現金。

2023年3月2日，該公司與未償還2024年票據的某些持有人簽訂了單獨的、私下談判的交換協議。持有者兌換了美元313.5 他們持有的2024年票據本金總額爲百萬美元 4.5 百萬股公司普通股。由於此次交換，該公司與2017年上限認購的交易對手達成協議，終止部分2017年上限認購，並收到約美元80.6 百萬現金。

2024年6月，某些現有持有人選擇兌換美元14.2 2024年票據本金總額百萬美元左右 0.2 萬公司普通股的股份。由於轉換是根據原始條款完成的

2024 請注意，對隨附的未經審核簡明綜合全面收益表（虧損）沒有損益影響。與轉換相關股份相關的上限認購期權必須在2024年票據的預定到期日結算。

有關2024年筆記的更多詳細信息，請閱讀注13，債務截至2023年12月31日止年度的公司10-k表格年度報告中包含的財務報表。

債務總額

截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司錄得約美元1,226.3 億和$1,238.0 在未經審計的簡明綜合資產負債表上分別記爲債務，2024年票據餘額在兩個期間均記爲流動負債。

下表總結了公司在所示各個時期的債務融資：


	自.起 2024年6月30日			自.起 2023年12月31日
	(單位：千)
2024年票據本金額	$	91,641		$	105,847
2027年票據本金額		1,150,000			1,150,000
未攤銷折扣-2024年債務發行成本票據		(136	)		(364	)
未攤銷折扣-2027年債務發行成本票據		(15,190	)		(17,485	)
債務安排的總賬面價值	$	1,226,315		$	1,237,998

2024年票據公允價值	$	206,338		$	144,833
2027年票據的公允價值		1,485,409			1,172,276
債務融資公允價值總額	$	1,691,747		$	1,317,109

截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月，債務融資的合同利息費用爲美元5.2 百萬，包括美元1.3 億和$1.2 債務折扣攤銷分別爲百萬美元。截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月，債務安排的合同利息費用爲美元10.5 億和$11.5 百萬，包括美元2.5 億和$2.7 債務折扣攤銷分別爲百萬美元。2027年9月15日到期的1.25%可轉換優先票據（“2027年票據”）和2024年票據的公允價值基於公開市場交易，並在公允價值等級中被分類爲第1級。

下表總結了公司債務安排下到期的本金和合同利息付款總額：


	截至2024年6月30日
	本金		利息		付款總額
	(單位：千)
2024年（7月至12月）	$	91,641	$	7,898	$	99,539
2025		-		14,375		14,375
2026		-		14,375		14,375
2027		1,150,000		14,375		1,164,375
付款總額	$	1,241,641	$	51,023	$	1,292,664

11.基於股票的薪酬

下表總結了公司在所示每個時期授予的股票獎勵：


	截至6月30日的三個月，									截至6月30日的6個月，
	2024					2023				2024					2023
	贈款			加權平均值格蘭特約會集市價值		贈款		加權平均值格蘭特約會集市價值		贈款			加權平均值格蘭特約會集市價值		贈款			加權平均值格蘭特約會集市價值
股票期權		5,100		$	72.37		54,575	$	66.82		321,478		$	67.63		1,084,924		$	72.50
限制性股票單位		54,905	（1）	$	138.91		33,752	$	121.27		1,216,890	（1）	$	129.05		1,109,663	（2）	$	153.89

（1）包括在限制性股票單位（“RSU”）中截至2024年6月30日的三個月和六個月是 8,860 和 97,460 具有業績條件的股份（“2024年3月的PSU”），分別與實現某些財務業績目標和公司某些候選產品的監管批准有關。2024年6月擴大對ELEVIDYS的監管批准導致ELEVIDYS的懸崖歸屬 44,300 的 97,460 2024年3月PSU的股份截至2024年6月30日的三個月和六個月。截至2024年6月30日，其餘的都沒有表現條件 53,160 股票很可能實現。截至2024年6月30日的三個月和六個月內授予的股票期權和剩餘受限制單位僅具有基於服務的標準並授權超過四年。

（2）包括在RSU中截至2023年6月30日的六個月是 502,225 具有業績條件的股份（“2023年3月的PSU”），與ELEVIDYS的監管批准和特定財務業績目標的實現有關，兩者均在2023年實現。 2023年3月PSU的歸屬取決於剩餘服務條件的滿足。

於截至2022年12月31日止年度內，本公司授予38,500 具有績效條件的RSU（“2022年3月的PSU”），與公司某些候選產品的監管批准有關。由於2024年6月擴大了對ELEVIDYS的監管批准，2022年3月的一部分PSU有資格歸屬。這些PSU的歸屬是取決於剩餘服務條件的滿足。截至2024年6月30日，其餘績效條件均不太可能實現。

基於股票的薪酬費用

截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月，股票薪酬費用總額爲美元50.5 億和$47.4 分別爲百萬。爲截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月，股票補償費用總額爲美元91.2 百萬元及 $88.6 百萬，分別進行了分析。

下表按贈款類型和未經審計的簡明綜合全面收益（虧損）表中包含的職能總結了股票補償費用：


		截至以下三個月 6月30日，					截至以下日期的六個月 6月30日，
		2024			2023		2024			2023
	(單位：千)
股票期權		$	15,515		$	21,135	$	31,796		$	44,965
限制性股票單位			37,808			25,037		65,335			41,177
員工購股計劃			2,331			1,205		3,728			2,485
小計		$	55,654		$	47,377	$	100,859		$	88,627
資本化的股票補償成本 *			(5,172	)		-		(9685	)		-
包含在費用中的股票補償費用總額		$	50,482		$	47,377	$	91,174		$	88,627
研發			19,806			21,577		36,079			37,990
銷售、一般和行政			30,676			25,800		55,095			50,637
包含在費用中的股票補償費用總額		$	50,482		$	47,377	$	91,174		$	88,627

*在此之前截至2024年6月30日的六個月，資本化的股票補償成本並不重大。

12.其他收入（損失），淨收入

下表總結了其他收入（損失），淨f或指示的每個時期：


		截至以下三個月 6月30日，						截至以下日期的六個月 6月30日，
		2024			2023			2024			2023
	(單位：千)
投資折扣的增加，淨		$	10,766		$	12,786		$	23,570		$	22,825
利息收入			8,076			8,418			15,169			17,694
利息開支			(4832	)		(5,224	)		(8,998	)		(11,547	)
或然代價之公平值變動			-			800			(10,100	)		800
其他，淨額			268			154			1,180			(131	)
其他收入，淨額		$	14,278		$	16,934		$	20,821		$	29,641
出售優先審查收件箱的收益			-			102,000			-			102,000
債務清償損失			-			-			-			(387,329	)
其他收入(虧損)合計，淨額		$	14,278		$	118,934		$	20,821		$	(255,688	)

13.所得稅

截至2024年6月30日的三個月和六個月內，公司錄得所得稅撥備美元7.1 億和$12.4 分別爲百萬。截至2024年6月30日止六個月的有效稅率爲 22.6%.所得稅撥備主要與應稅利潤的當前稅收撥備有關，包括在某些州限制可用於抵消應稅收入的淨營業虧損結轉金額。該公司繼續對其全球遞延所得稅資產維持估值撥備，但某些外國司法管轄區的遞延所得稅資產除外，因爲它得出的結論是，這些遞延所得稅資產更有可能無法實現。

截至2023年6月30日的三個月和六個月內，公司錄得所得稅撥備美元9.4 億和$13.4 分別爲百萬。截至2023年6月30日止六個月的有效稅率爲 (2.5%).對於2022年1月1日或之後開始的納稅年度，2017年《減稅和就業法案》取消了目前扣除研發費用的選擇，並要求納稅人將在美國進行的研究活動的成本資本化並攤銷五年內，在美國境外進行的研究活動的成本資本化並攤銷15年內。要求將研發成本資本化稅收目的導致公司擁有應稅利潤並記錄聯邦和州稅收費用爲美元2.9 億和$10.5 分別爲百萬。州稅收費用爲美元10.5 百萬主要與州應稅收入有關，部分被淨營業虧損結轉所抵消。

14.每股收益（損失）

每股基本收益是通過淨利潤除以已發行普通股的加權平均股數來計算的。每股稀釋收益的計算方法是將淨利潤除以普通股和稀釋性普通股等值的加權平均股數。

下表列出了普通股基本收益(虧損)和攤薄收益(虧損)的計算方法：


	截至以下三個月 6月30日，					截至以下日期的六個月 6月30日，
	2024		2023			2024		2023
	(以千爲單位，每股除外)
分子：
淨收益(虧損)-基本	$	6,460	$	(23,940	)	$	42,579	$	(540,695	)
加：公司可轉換債務的利息費用（扣除稅）		340		-			769		-
淨收益(虧損)-攤薄	$	6,800	$	(23,940	)	$	43,348	$	(540,695	)
分母：
加權平均已發行普通股，基本		94,618		88,743			94,305		88,466
稀釋性證券的影響：
根據公司股權激勵計劃可發行的普通股		3095		-			3,388		-
公司可轉換債務項下可發行的普通股		1,431		-			1,436		-
加權平均已發行普通股，稀釋後		99,144		88,743			99,129		88,466
每股普通股收益（損失），基本	$	0.07	$	(0.27	)	$	0.45	$	(6.11	)
每股普通股收益（虧損），稀釋	$	0.07	$	(0.27	)	$	0.44	$	(6.11	)

下表總結了因具有反稀釋性而被排除在每股稀釋收益計算之外的潛在普通股股票：


	自.起 2024年6月30日			自.起 2023年6月30日
	(單位：千)
根據公司股權激勵計劃可發行的普通股		2,879	（1）		12,316	（2）
公司可轉換債務項下可發行的普通股		8,100			9542
潛在可發行普通股總數		10,979			21,858

（1）截至2024年6月30日，根據公司股權激勵計劃可發行的抗稀釋普通股不包括 1.2 百萬股具有稀釋性，但截至期末尚未滿足業績或市場條件的股票。

（2）截至2023年6月30日，根據公司股權激勵計劃可發行的抗稀釋普通股包括 1.2 截至期末，有000萬股業績或市場條件未得到滿足，因爲這些業績或市場條件具有反稀釋性，因爲公司在期末處於淨虧損狀態.

15.承付款和或有事項

製造義務

下表總結了公司製造義務產生的不可取消合同義務總額：


	截至 2024年6月30日
	(單位：千)
2024年（7月至12月）	$	757,166
2025		230,756
2026		108,260
2027		77,630
2028		72,343
製造承諾總額 *	$	1,246,155

* 總製造承諾包括Catalent，Inc.（“Catalent”）製造和供應協議，截至2011年，公司擁有ROU資產和租賃負債記錄在未經審計的簡明綜合資產負債表中 2024年6月30日.

有關公司製造和供應協議的更多信息，請閱讀注16，後續事件包括在此和注21，承諾和或有事項截至2023年12月31日止年度的公司10-k表格年度報告中包含的財務報表。

訴訟

在正常業務過程中，本公司不時被列爲各種法律索賠、訴訟和投訴的一方，這些索賠、訴訟和投訴包括(可能包括)涉及證券、就業、知識產權、使用其技術的治療方法或其他方面的事項。本公司在認爲潛在損失可能發生時，將損失或有準備金計入法律訴訟程序，並可合理估計損失金額或確定可能的損失範圍。本公司在認爲合理可能出現虧損或確定超過準備金的虧損是合理可能的情況下披露信息。本公司提供該等合理可能損失的估計或該等合理可能損失的總範圍，除非本公司認爲不能作出該等估計。本公司尚未記錄任何重大或有損失應計項目，管理層認爲，截至2024年6月30日，以下所述事項的任何重大損失範圍均不可估計。

2020年9月15日，Regenxbio Inc.(“ReGenX”)和賓夕法尼亞大學受託人(“U-Penn”)向美國特拉華州地區法院對該公司和Sarepta Treateutics Three，LLC提起訴訟。原告根據《美國法典》第35編第271(A)-(C)節聲稱侵犯了美國第10,526,617號專利(“‘617專利”)，理由是賽瑞普塔涉嫌直接或間接製造和使用據稱用於製造腺相關病毒基因治療產品的專利培養宿主細胞技術，包括SRP-9001(2023年6月22日在美國批准爲ELEVIDYS®)。具體地說，起訴書主要包括以下指控：Sarepta及其合同製造商代表其使用含有重組酸分子的宿主細胞，該重組酸分子編碼與AAVRH10至少95%氨基酸同源性的衣殼蛋白，侵犯了ReGenX聲稱的‘617專利。原告尋求禁令救濟、侵權和故意侵權的判決、不低於合理特許權使用費(三倍損害賠償)的損害賠償、律師費和費用，以及法院認爲公正和適當的其他救濟。2024年1月5日，法院批准了Sarepta的即決判決動議，理由是ReGenX的‘617號專利主張的權利要求無效，因爲它們涵蓋了根據《美國法典》第35編第101條規定的不符合專利條件的標的物。2024年1月12日，法院作出判決，結案。原告已向美國聯邦巡迴上訴法院提出上訴。

2023年6月20日，ReGenX和U-Penn開始對Sarepta及其合同製造商Catalent提起第二起專利侵權訴訟，聲稱其侵犯了美國專利號11,680,274(“‘274專利”)。在第二起訴訟中，ReGenX和U-Penn聲稱Sarepta和Catalent製造、使用和商業推出ELEVIDYS®(SRP-9001)侵犯了‘274專利。Sarepta於2023年8月10日回覆了申訴，案件時間表已確定，審判將於2025年11月17日開始。2024年2月21日，Sarepta向美國專利商標局的專利審判和上訴委員會(PTAB)提交了一份跨部門審查(IPR)請願書。請願書尋求使‘274專利無效。2024年3月20日，地區法院擱置了訴訟，等待PTAB對知識產權的裁決。

2021年7月13日，日本新屋株式會社(“日本新屋”或“NS”)在美國特拉華州地區法院對該公司提起訴訟。NS聲稱，Sarepta在美國專利商標局向PTAB提交了七份跨方審查請願書(“IPR請願書”)，在這些請願書中，Sarepta試圖使與外顯子53跳過技術有關的某些NS專利(分別爲美國專利號9,708,361、10,385,092、10,407,461、10,487,106、10,647,741、10,662,217和10,683,322，統稱爲“NS專利”)無效，從而違反了合同。此外，NS聲稱專利侵權和故意侵犯每一項NS專利的行爲據稱源於Sarepta的活動，包括銷售其外顯子53跳過的產品VYONDYS 53(Golodirsen)。NS進一步要求裁定NS因其活動而產生的不侵權行爲，包括銷售其外顯子53跳過的產品Viltepso(Viltolarsen)以及從西澳大利亞大學(“UWA”)向本公司許可的某些專利無效(美國專利號9,994,851、10,227,590和10,266,827，統稱爲“UWA專利”)。在起訴書中，NS尋求法律費用和費用，未指明數額的金錢救濟(三倍損害賠償)歸因於Sarepta被指控的侵權行爲，以及法院認爲公正和適當的其他救濟。2022年1月，作爲對Sarepta的知識產權申請的回應，PTAB批准了所有NS專利的所有權利要求，並認定Sarepta證明了NS專利是不可申請專利的合理可能性。NS提出了一項初步禁令動議，僅尋求Sarepta撤回知識產權請願書，這一動議在美國聯邦巡迴上訴法院於2022年2月8日推翻併發回地區法院後最終獲得批准。Sarepta隨後撤回了於2022年6月14日終止的知識產權。2021年12月27日，地區法院部分批准和駁回了Sarepta提出的駁回動議，並命令NS提出第二次修訂後的申訴(SAC)，它於2022年1月14日這樣做了。在SAC中，NS維持了2021年7月13日最初申訴的所有權利要求，除了確定沒有侵犯UWA專利。2022年1月28日，Sarepta向SAC提交了答辯狀，對NS和NS Pharma Inc.提出了抗辯和反訴，其中包括據稱因其涉及其外顯子53跳過產品Viltepso(Viltolarsen)和違反合同的活動而侵犯了WWA的專利。Sarepta還要求確定NS專利的無效。在其反訴訴狀中，Sarepta要求對NS的指控作出抗辯的救濟裁決、違約判決、確定NS專利的無效、侵權和故意侵犯WWA專利的判決、法律費用和費用、數額不詳的金錢救濟。

(三倍損害賠償)歸因於NS公司被指控的侵權行爲，以及法院認爲公正和適當的其他救濟。自那以後，WWA作爲原告加入了Sarepta對NS的反訴。2023年8月14日，法院批准了修改訴狀的交叉動議，允許Sarepta增加對NS不公平行爲的反訴，允許NS增加對Sarepta不公平行爲和Walker Process欺詐的反訴。此後，雙方約定駁回NS關於侵犯其‘361專利和某些’322專利主張，以及NS的違約索賠。法院於2024年4月18日將Walker Process欺詐索賠一分爲二，並於2024年5月1日批准了Sarepta提出的侵犯‘851專利的簡易判決動議和NS提出的侵犯某些NS專利的部分簡易判決動議。審判定於2024年12月16日開始。

2023年6月5日左右，Sarepta在日本對日本新屋提起專利侵權訴訟，指控NS的生產、銷售和出售Viltepso的要約侵犯了Sarepta的6406782號日本專利。NS於2023年7月13日提交了初步答覆。2024年7月26日舉行了一次技術說明會。

2024年7月26日，Genzyme公司在美國特拉華州地區法院對Sarepta Treeutics，Inc.和Sarepta Treateutics Three，LLC提起訴訟。起訴書稱，Sarepta涉嫌製造和銷售ELEVIDYS®(delandisrogene moxeparvovec-rokl)，侵犯了美國專利號9,051,542(“‘542專利”)和7,704,721(“’721專利”)。Genzyme在起訴書中除其他外，要求對所稱侵權行爲進行損害賠償，包括將損害賠償金增加至所發現或評估金額的三倍，以及判決前和判決後的利息和費用。

16.後續活動

該公司向Thermo Fisher Science，Inc.的附屬公司Brammer Bio MA，LLC發出了終止通知。)於2024年7月18日終止與公司基因治療計劃的堅持製造過程相關的開發、商業製造和供應協議。終止將於2024年8月21日生效，公司目前正在對終止的財務影響進行分析。截至本報告日期，公司預計將記錄約$55.0 萬到$65.0在截至2024年9月30日的三個月和九個月內，因此終止而產生的額外費用爲百萬美元。這一範圍是任何預期的終止費用和註銷以及羅氏協議下適用的可償還成本的運營費用減少的淨影響。由於在發出本終止通知之前，公司尚未獲得監管機構批准在熱力製造廠生產商業供應的ELEVIDYS，公司將在截至2024年9月30日的三個月和九個月將這些金額記錄爲研究和開發費用。

該公司正在分析終止協議的任何進一步影響，這些影響將記錄在截至2024年9月30日的三個月和九個月內。

有關Thermo的更多信息，請閱讀注21，承諾和或有事項截至2023年12月31日止年度的公司10-k表格年度報告中包含的財務報表。

項目2.管理層的討論和分析財務狀況和經營業績。

管理層討論和分析財務狀況和經營結果的目的是爲了了解賽瑞普塔治療公司的財務狀況、財務狀況變化和經營結果。本節應與我們的未經審計的簡明綜合財務報表和相關注釋一起閱讀，這些報表包括在本季度報告的第一部分10-Q表格中，以及我們的年度報告中關於截至2023年12月31日的10-K表格的章節，標題爲“第二部分-第7項-管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”。這份Form 10-Q季度報告包含某些前瞻性表述，這些表述通常由“相信”、“預期”、“預期”、“打算”、“計劃”、“將”、“可能”、“估計”、“可能”、“繼續”、“正在進行”、“預測”、“潛在”、“可能”、“尋求”和其他類似的表述以及這些詞語的變體或否定來標識。這些陳述涉及我們未來的計劃、目標、預期、意圖和財務表現，以及這些陳述所依據的假設。這些前瞻性陳述包括但不限於：

我們相信，我們的專有技術平台和合作可用於開發潛在的候選治療方法來治療廣泛的疾病;

我們希望與製造商的合作伙伴關係將支持我們杜興氏肌營養不良症的臨床和商業製造能力（“Duchenne”）基因治療計劃和肢體帶肌營養不良症（“LGMD”）計劃，同時也充當潛在未來基因治療計劃的製造平台，我們相信我們當前的製造合作伙伴網絡能夠滿足我們商業計劃的要求;

我們期望我們與Catalent，Inc.的合作伙伴關係。（“Catalent”）將支持我們對SPP-9001 Duchenne計劃和LGMD計劃的臨床和商業製造需求，同時還充當潛在未來基因治療計劃的製造平台;

我們期望AlDevron LLC（“AlDevron”）將爲我們的SPP-9001 Duchenne計劃和LGMD計劃提供良好生產工藝（“GMP”）級的載體，以及爲未來的基因治療計劃提供載體源材料;

美國食品藥品監督管理局（“FDA”）和其他監管機構的法規和監管決定對我們的業務以及我們候選產品的開發以及我們的財務和合同義務可能產生的影響;

2024年剩餘時間及以後的估計時間表和里程碑，包括在2024年下半年就SPP-5051與FDA會面;

我們與美國以外的監管機構（包括歐洲藥品管理局（“EMA”）的接觸;

我們計劃繼續在我們的產品獲得批准的司法管轄區建立商業分銷網絡;

我們計劃通過內部研發和戰略交易擴大我們的渠道;

及時完成我們的上市後要求和承諾並取得令人滿意的結果，包括在確認性試驗中驗證我們產品的臨床益處;

我們有能力進一步確保商業產品和候選產品的長期供應，以滿足我們計劃的商業、搶先體驗計劃（“NAP”）和臨床需求;

任何競爭產品對我們產品和候選產品的商業成功以及我們與此類產品競爭的能力可能產生的影響;

我們對合作夥伴關係、許可和/或合作安排以及我們已經或未來可能達成的其他戰略安排和交易的潛在利益的期望;我們提交額外專利申請的計劃和能力以及發放額外專利申請的進展，以增強和保護我們的新的和現有的技術和程序;

我們對現金跑道的估計以及對未來資本需求的聲明;

我們對未來收入、研發費用、其他費用、資本要求和向第三方付款的估計;

我們對環境法律和法規對我們業務影響的期望;以及我們對里程碑、特許權使用費或根據現有協議可能應向第三方支付的其他付款的信念和期望。

除法律或美國證券交易委員會（“SEC”）的規則和法規要求外，我們沒有義務在本報告日期後更新本季度報告10-Q表格中包含的任何前瞻性陳述。我們警告讀者不要過度依賴前瞻性陳述。我們的實際結果可能與10-Q表格季度報告中討論的結果存在重大差異。本季度報告10-Q表格中包含的前瞻性陳述以及我們不時做出的其他書面和口頭前瞻性陳述存在某些風險和不確定性，可能導致實際結果與前瞻性陳述中的預期存在重大差異，包括風險、本季度報告10-Q表格中“風險因素”標題下確定的不確定性和假設。

概述

我們是一家商業階段的生物製藥公司，專注於通過發現和開發獨特的RNA靶向療法、基因療法和其他用於治療罕見疾病的遺傳治療模式來幫助患者。應用我們專有的、高度差異化的創新技術，並通過與戰略合作伙伴的合作，我們開發了多種獲批的治療杜興寧的產品，並正在開發各種疾病和疾病的潛在候選治療藥物，包括杜興寧、LGMD和其他神經肌肉和中樞神經系統相關疾病。

我們將四種產品商業化，所有這些產品都獲得了FDA的加速批准或傳統批准：

PMO產品：

EXONDYS 51（eteplirsen）注射液（“EXONDYS 51”）於2016年9月19日獲得FDA加速批准，適用於治療患有肌萎縮蛋白基因經確認突變（適合於第51號exon skip）的患者的杜興寧。EXONDYS 51使用我們的磷二胺嗎啡醇低聚體（“PMO”）化學和exon跳過技術來跳過肌營養不良蛋白基因的exon 51。

VYONDYS 53（golodirsen）注射液（“VYONDYS 53”）於2019年12月12日獲得FDA加速批准，適用於治療患有經確認的肌萎縮蛋白基因突變（適合於第53號exon跳讀）的患者的杜興寧。VYONDYS 53使用我們的PMO化學和exon跳躍技術來跳過肌營養不良蛋白基因的exon 53。

阿蒙迪斯45（卡西默森）注射液（“阿蒙迪斯45”）於2021年2月25日獲得FDA加速批准，適用於治療患有肌萎縮蛋白基因經確認突變（適合第45號號突變）的患者的杜興寧。AMMONDYS 45使用我們的PMO化學和exon跳躍技術來跳過肌營養不良蛋白基因的exon 45。

我們正在對已批准的產品進行各種臨床試驗，包括遵守我們上市後FDA要求/承諾所需的研究，以驗證和描述這些產品的臨床益處。

我們的關鍵候選產品（包括與戰略合作伙伴合作的產品）的摘要描述如下：

SRP-5051使用我們的下一代化學平台，細胞穿透性多肽結合的PPMO，和我們的外顯子跳過技術跳過dystrophin基因的外顯子51。SRP-5051是一種與PMO偶聯的多肽，旨在與dystrophin Pre-mRNA的第51外顯子結合，導致具有可跳過外顯子51的基因突變的患者在mRNA處理過程中排除該外顯子。外顯子跳躍的目的是促進一種內部截短但具有功能的肌營養不良蛋白的產生。2017年第四季度，我們開始了一項首個人類單次遞增劑量的研究，用於治療易跳過第51外顯子的患者的杜興。2019年，我們開始研究5051-201。2020年12月，我們宣佈了對研究5051-201 A部分10 mg/kg和20 mg/kg劑量隊列的臨床結果的中期分析。2021年5月，我們宣佈了研究5051-201的A部分30 mg/kg隊列的結果。我們在2021年第四季度啓動了第5051-201號研究的b部分。2022年7月，FDA在發生嚴重的低鎂血癥不良事件後，暫停了研究5051-201的臨床。臨床部

該禁令於2022年8月解除。我們於2023年第一季度完成了研究5051-201 b部分的入組。2024年1月，我們宣佈了研究5051-201 b部分的結果。我們計劃在2024年下半年與FDA會面，討論下一步行動。

SRP-9003(LGMD，基因治療計劃)。我們正在爲各種形式的LGMD開發基因治療計劃。我們最先進的LGMD候選產品SRP-9003旨在轉移編碼和恢復β-肌聚糖蛋白的基因，目標是恢復營養不良相關蛋白複合體。它使用AAVRH.74載體系統，與我們的SRP-9001基因治療計劃使用的載體相同。SRP-9003的第1/2a階段試驗於2018年第四季度開始。2019年2月，我們宣佈了SRP-9003試驗中第一個三名患者低劑量隊列的兩個月陽性活檢數據，2019年10月，我們宣佈了這三名患者的九個月陽性功能數據。根據研究方案，我們已經以更高的劑量給另外三名患者增加了一組劑量。2020年6月，我們公佈了高劑量隊列中三名臨床試驗參與者在60天時的安全性和表達結果，以及低劑量隊列中三名臨床試驗參與者的一年功能數據。2020年9月，我們公佈了高劑量組3名臨床試驗參與者的6個月功能數據和低劑量組3名臨床試驗參與者18個月的功能數據。2021年3月，我們公佈了低劑量組中三名臨床試驗參與者的24個月功能和表達數據，以及高劑量組中三名臨床試驗參與者的12個月功能數據。2022年3月，我們公佈了低劑量隊列中三名臨床試驗參與者的36個月功能數據和高劑量隊列中兩名臨床試驗參與者的24個月功能數據。2024年1月，我們宣佈已經開始SRP-9003-301研究的篩選，這是一項SRP-9003的第三階段、多國家、開放標籤研究。

我們的管道包括40多個處於臨床前和臨床開發各個階段的項目，反映了我們在精確遺傳醫學方面的多方面方法和專業知識，可以爲罕見疾病患者的生活帶來深遠的改變。

製造、供應和分銷

我們開發了專有的最先進的化學、製造和控制(CMC)能力，允許對我們的產品和候選產品進行製造和測試，以支持臨床開發和商業化。我們繼續改進和優化我們的製造工藝和測試方法。我們已經與第三方供應商達成了某些製造和供應安排，這些供應商將在一定程度上利用這些能力來支持我們某些候選產品及其零部件的生產。在過去的幾年裏，我們還開設了設施，極大地增強了我們的內部研發能力。然而，我們目前沒有內部GMP製造能力來生產我們的產品和供商業和/或臨床使用的候選產品。爲了滿足我們當前和未來的製造需求，我們已經與專門的合同製造組織(每個組織都是CMO)簽訂了供應協議，爲我們的產品生產定製的原材料、活性藥物成分(“原料藥”)、藥品產品和成品，以及商業和臨床候選產品。我們所有的CMO合作伙伴都擁有廣泛的技術專長、GMP經驗和製造我們特定技術的經驗。

對於我們的商業Duchenne PMO計劃，我們與現有的CMO合作，將產能從中型提高到大型。雖然只有少數公司能夠以我們商業產品所需的數量、質量和純度生產原材料和原料藥，但根據我們迄今爲止的努力，我們相信我們當前的CMO網絡能夠滿足這些要求，並能夠根據需要擴大產能。此外，我們已經評估並將繼續評估與其他供應商的進一步關係，以提高總體產能並進一步降低與依賴有限數量供應商製造相關的風險。

通過與AlDevron和Catalent的合作，我們的基因治療製造能力得到了極大的增強。我們採取了混合開發和製造戰略，在此戰略中，我們建立了與基於AV的製造各個方面（包括基因治療和基因編輯）相關的內部專業知識，同時與經驗豐富的製造合作伙伴密切合作，加快我們基因治療計劃的開發和商業化。我們已在Catalent獲得了製造能力，以支持我們對ELEVIDYS和LGMD計劃的臨床和商業製造需求，同時也充當潛在未來基因治療計劃的製造平台。該合作整合了工藝開發、臨床和商業生產和測試。AlDevron爲ELEVIDYS提供GMP級的載體，並預計爲我們的LGMD項目和未來的基因治療項目提供載體源材料。

我們的商業產品和候選產品的製造商和供應商須遵守當前的GMP（“GMP”）要求以及FDA和其他外國監管機構規定的其他規則和法規。我們依靠第三方合作伙伴持續遵守GMP要求和適用的外國標準。

我們的PMO商業產品通過向患者提供藥物的家庭輸液專業藥房提供商和向醫院和醫院門診分銷我們的產品的專業分銷商的有限網絡在美國分銷。關於我們產品向美國境外患者的商業前分銷，我們已與第三方分銷商和服務提供商簽訂合同，通過我們的BEP在某些國家/地區分銷我們的產品。我們計劃繼續在我們的產品獲得批准的司法管轄區建立商業分銷網絡。

ELIVIDYS的美國分銷模式僱傭了多個分銷合作伙伴，其中包括第三方物流提供商，以及向醫院提供藥物進行輸液的有限專業藥房提供商網絡。

現金、現金等值物、受限制現金和投資

截至2024年6月30日，我們擁有約147610萬美元的現金、現金等值物、限制性現金和投資，其中包括38360萬美元的現金和現金等值物、107690萬美元的短期投資和1560萬美元的非流動限制性現金。我們相信，我們的現金、現金等值物和投資餘額足以爲我們至少未來12個月的當前運營計劃提供資金。

我們長期成功的可能性必須根據新藥品開發和商業化中經常遇到的費用、困難和延誤、市場競爭因素、與政府贊助的報銷計劃相關的風險以及我們運營的複雜監管環境來考慮。

關鍵會計政策和估算

對本公司財務狀況和經營結果的討論和分析是基於本報告其他部分包括的未經審計的簡明綜合財務報表。根據美國普遍接受的會計原則編制未經審計的簡明綜合財務報表，要求我們作出影響所列期間資產、負債、收入和費用的報告金額以及或有資產和負債的相關披露的估計和判斷。其中一些判斷可能是主觀和複雜的，因此，實際結果可能與這些估計不同。我們認爲，我們所依賴的估計和判斷是基於我們作出這些估計和判斷時所獲得的歷史經驗和信息而合理的。如果這些估計與實際結果之間存在重大差異，我們未經審計的簡明綜合財務報表將受到影響。雖然我們認爲我們的判斷和估計是適當的，但實際結果可能與這些估計不同。我們認爲以下會計政策對我們編制未經審計的簡明合併財務報表所使用的判斷和估計最爲關鍵：

庫存;和

所得稅。

正如我們截至2023年12月31日年度10-k表格年度報告中詳細介紹的那樣，我們的關鍵會計政策和重大估計沒有發生任何變化。

截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月的運營業績

下表列出了所示每個期間的選定未經審核簡明綜合收益（虧損）表數據：


	截至以下三個月 6月30日，
	2024			2023			變化			變化
	(以千爲單位，每股除外)						$			%
收入：
產品，淨	$	360,548		$	238,988		$	121,560			51	%
協同等		2,383			22,250			(19,867	)		（89	)%
總收入		362,931			261,238			101,693			39	%
成本和費用：
銷售成本（不包括許可內權利的攤銷）		44,545			34,124			10,421			31	%
研發		179,690			241,890			(62,200	)		（26	)%
銷售、一般和行政		138,796			118,564			20,232			17	%
許可內權利攤銷		601			179			422			236	%
總成本和費用		363,632			394,757			(31,125	)		（8	)%
營業虧損		(701	)		(133,519	)		132,818			99	%
其他收入，淨額：
其他收入，淨額		14,278			16,934			（2，656	)		（16	)%
出售優先審查收件箱的收益		-			102,000			(102,000	)		（100	)%
其他收入合計，淨額		14,278			118,934			(104,656	)		（88	)%

所得稅費用前收益(虧損)		13,577			(14,585	)		28,162			193	%
所得稅費用		7,117			9,355			(2238	)		（24	)%
淨收益(虧損)	$	6,460		$	(23,940	)	$	30,400			127	%

每股收益(虧損)：
基本信息	$	0.07		$	（0.27	)	$	0.34		NM*
稀釋	$	0.07		$	（0.27	)	$	0.34		NM*


	截至以下日期的六個月 6月30日，
	2024		2023			變化			變化
	(以千爲單位，每股除外)					$			%
收入：
產品，淨	$	720,032	$	470,483		$	249,549			53	%
協同等		56,363		44,255			12,108			27	%
總收入		776,395		514,738			261,657			51	%
成本和費用：
銷售成本（不包括許可內權利的攤銷）		95,104		69,141			25,963			38	%
研發		380,086		487,569			(107,483	)		（22	)%
銷售、一般和行政		265,799		229,278			36,521			16	%
許可內權利攤銷		1,202		357			845			237	%
總成本和費用		742,191		786,345			(44,154	)		（6	)%
營業收入(虧損)		34,204		(271,607	)		305,811			113	%
其他收入(虧損)，淨額：
其他收入，淨額		20,821		29,641			（8，820	)		（30	)%
出售優先審查收件箱的收益		-		102,000			(102,000	)		（100	)%
債務清償損失		-		(387,329	)		387,329			100	%
其他收入(虧損)合計，淨額		20,821		(255,688	)		276,509			108	%

所得稅費用前收益(虧損)		55,025		(527,295	)		582,320			110	%
所得稅費用		12,446		13,400			（954	)		（7	)%
淨收益(虧損)	$	42,579	$	(540,695	)	$	583,274			108	%

每股收益(虧損)：
基本信息	$	0.45	$	（6.11	)	$	6.56		NM*
稀釋	$	0.44	$	（6.11	)	$	6.55		NM*

* 納米：沒有意義

收入

產品銷售的收入在銷售時按淨銷售價格（交易價格）記錄，其中包括對可變對價的估計，該對價已建立儲備金，並源自回扣、政府退款（包括公共衛生服務退款）、及時支付折扣、患者援助計劃和分銷費。這些準備金基於相關銷售賺取或索賠的金額，並被分類爲應收賬款減少（如果我們不需要付款）或流動負債（如果我們需要付款）。我們的估計考慮了當前的合同和法定要求。最終收到或支付的實際對價金額可能與我們的估計不同。

下表按產品總結了所示每個時期我們淨產品收入的組成部分：


	截至以下三個月 6月30日，
	2024		2023		變化			變化
	(單位：千)				$			%
PMO產品	$	238,827	$	238,988	$	（161	)		(-	)%
十一月		121,721		-		121,721		NM*
產品，淨	$	360,548	$	238,988	$	121,560			51	%


	截至以下日期的六個月 6月30日，
	2024		2023		變化			變化
	(單位：千)				$			%
PMO產品	$	464,375	$	470,483	$	（6，108	)		（1	)%
十一月		255,657		-		255,657		NM*
產品，淨	$	720,032	$	470,483	$	249,549			53	%

* 納米：沒有意義

與截至2023年6月30日的三個月和六個月相比，截至2024年6月30日的三個月和六個月，我們產品的淨產品收入分別增加了12160萬美元和24950萬美元。這一增長主要反映了截至2024年6月30日的三個月和六個月內與ELEVIDYS銷售相關的產品淨收入分別爲12170萬美元和25570萬美元，該產品已獲得FDA批准並於2023年6月推出。

下表總結了所示期間我們的合作和其他收入的組成部分：


	截至以下三個月 6月30日，
	2024		2023		變化			變化
	(單位：千)				$			%
績效義務攤銷 **	$	-	$	22,250	$	(22,250	)		（100	)%
合同製造和其他		2,383		-		2,383		NM*
總體合作和其他	$	2,383	$	22,250	$	(19,867	)		（89	)%


	截至以下日期的六個月 6月30日，
	2024		2023		變化		變化
	(單位：千)				$		%
績效義務攤銷 **	$	48,000	$	44,255	$	3,745		8	%
合同製造和其他		8,363		-		8,363	NM*
總體合作和其他	$	56,363	$	44,255	$	12,108		27	%

* 納米：沒有意義

** 與羅氏合作協議項下先前遞延收入的確認有關，因爲公司履行了合同項下的業績義務。欲了解更多信息，請閱讀附註3：許可和協作協議.

合作和其他收入主要與我們與F的合作安排有關。霍夫曼-羅氏有限公司（“羅氏”）。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月，我們分別確認了2.4億美元和2230億美元的合作和其他收入。這一減少主要是由於截至2023年6月30日止三個月內與羅氏的合作協議（“合作協議”）項下的單一綜合業績義務的攤銷，該義務已於2023年12月31日全額攤銷。這被截至2024年6月30日的三個月合同製造和其他中包含的羅氏特許權使用費收入部分抵消。請參閱附註3：許可和協作協議以進一步討論合作協議。

在截至2024年和2023年6月30日的六個月中，我們分別確認了5,640美元的萬和4,430美元的萬協作和其他收入。這一增長主要是由於在截至2024年6月30日的六個月中確認的4,800美元萬合作收入，這與羅氏拒絕選擇收購某個外部早期杜興開發項目的前美國權利有關。在截至2023年6月30日的六個月內，合作協議項下的單一合併履約債務已於2023年12月31日全額攤銷，部分抵銷了這筆債務。此外，根據合作協議，雙方同意簽訂供應協議，以便Sarepta向羅氏提供臨床和商業批次的ELEVIDYS(“供應協議”)。雖然供應協議正在談判過程中，我們向羅氏交付了一批商業ELEVIDYS供應，這些供應是在逐個採購訂單的基礎上達成的。在截至2024年6月30日的6個月中，我們確認了840萬的合同製造和其他收入，這主要與羅氏的這些出貨量和特許權使用費收入有關，在截至2023年6月30日的6個月中沒有類似的活動。

銷售成本（不包括許可內權利的攤銷）

我們的銷售成本(不包括許可證內權利的攤銷)包括與我們產品銷售相關的庫存成本以及相關的管理費用和特許權使用費，主要是支付給BioMarin製藥公司(“BioMarin”)和西澳大利亞大學(“UWA”)用於我們的PMO產品，以及支付給Nationwide兒童醫院(“Nationwide”)用於ELEVIDYS。在2016年9月、2019年12月、2021年2月和2023年6月分別獲得FDA對EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45和ELEVIDYS的監管批准之前，我們計入了研發費用等製造和材料成本。對於PMO產品，在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月之前，所有以前支出的製造成本都已全部消耗。對於在截至2024年6月30日的三個月和六個月內銷售的ELEVIDYS，所產生的大部分相關製造成本之前已作爲研發費用支出，因爲此類成本是在FDA批准產品之前發生的。如果產品相關成本在獲得FDA批准之前沒有作爲研發費用支出，則截至2024年6月30日的三個月和六個月，與銷售ELEVIDYS相關的增量庫存成本(包括根據合作協議出售給羅氏的產品)將分別約爲1,590萬和3,970萬。

下表總結了所示每個時期銷售成本的組成部分（不包括許可內權利的攤銷）：


	截至以下三個月 6月30日，
	2024		2023		變化			變化
	(單位：千)				$			%
與銷售產品相關的庫存成本（不包括銷售給羅氏的產品 **）	$	36,814	$	25,541	$	11,273			44	%
專利權使用費支付		7731		8,583		（852	)		（10	)%
總銷售成本（不包括許可內權利的攤銷）	$	44,545	$	34,124	$	10,421			31	%


	截至以下日期的六個月 6月30日，
	2024		2023		變化		變化
	(單位：千)				$		%
與銷售產品相關的庫存成本（不包括銷售給羅氏的產品 **）	$	74,513	$	52,175	$	22,338		43	%
專利權使用費支付		18937		16,966		1,971		12	%
與出售給羅氏的產品相關的庫存成本 **		1,654		-		1,654	NM*
總銷售成本（不包括許可內權利的攤銷）	$	95,104	$	69,141	$	25,963		38	%

* 納米：沒有意義

** 有關根據我們的合作協議通過合同製造出售給羅氏的產品供應的更多詳細信息，請參閱上文。

截至2024年6月30日的三個月的銷售成本（不包括許可內權利的攤銷）與2023年同期相比增加了1040萬美元，即31%。這一變化主要反映了在2023年6月獲得FDA批准並推出後，截至2024年6月30日的三個月內與ELEVIDYS相關的銷售成本，2023年同期沒有類似活動。

截至2024年6月30日止六個月的銷售成本（不包括許可內權利的攤銷）與2023年同期相比增加了26億美元。這一變化主要反映了在FDA於2023年6月批准並推出後，截至2024年6月30日止六個月內與ELEVIDYS相關的銷售成本，2023年同期沒有類似活動，以及與ELEVIDYS銷售相關的特許權使用費增加。

研發費用

研究和開發費用包括與研究活動相關的成本以及與我們的產品開發工作、進行臨床前試驗、臨床試驗和製造活動相關的成本。與我們的項目相關的直接研發費用包括臨床試驗中心成本、臨床製造成本、顧問費用、就尚未達到技術可行性且沒有替代未來用途的技術向第三方支付的預付費和里程碑，以及其他外部服務，例如數據管理和統計分析支持，以及用於支持臨床項目的材料和用品。我們計劃的間接成本包括工資、股票補償以及設施和技術相關成本的分配。

研究和開發費用佔我們總運營費用的很大比例。我們不會維護或評估，因此不會逐個項目分配內部研發成本。結果一名

我們的很大一部分研發費用不會逐個項目跟蹤，因爲這些成本可能會使多個項目受益。

下表總結了我們在所示每個時期按項目列出的研發費用：


	截至以下三個月 6月30日，
	2024			2023			變化			變化
	(單位：千)						$			%
SPP-9001	$	41,454		$	88,481		$	(47,027	)		（53	)%
LGMD平台		20,964			12,897			8,067			63	%
Eteplirsen（exon51）		19,992			29,358			（9，366	)		（32	)%
其他基因療法		7,919			7,494			425			6	%
PPMO平台		5,821			17,445			(11,624	)		（67	)%
卡西默森（exon45）		5,812			5,367			445			8	%
基因編輯		4,313			2,960			1,353			46	%
Golodirsen（exon53）		2,529			2,890			（361	)		（12	)%
其他項目		3,965			11,338			(7,373	)		（65	)%
內部研發費用		84,640			91,532			（6，892	)		（8	)%
羅氏合作報銷		(17,719	)		(27,872	)		10,153			（36	)%
研發費用總額	$	179,690		$	241,890		$	(62,200	)		（26	)%


	截至以下日期的六個月 6月30日，
	2024			2023			變化			變化
	(單位：千)						$			%
SPP-9001	$	112,854		$	193,100		$	(80,246	)		（42	)%
LGMD平台		37,918			28,808			9,110			32	%
Eteplirsen（exon51）		38,822			51,972			(13,150	)		（25	)%
PPMO平台		18,332			32,541			(14,209	)		（44	)%
其他基因療法		16,529			11,484			5,045			44	%
卡西默森（exon45）		11,058			13,030			（1，972	)		（15	)%
基因編輯		7,991			6,148			1,843			30	%
Golodirsen（exon53）		4,982			8,405			（3，423	)		(41)	)%
其他項目		8,105			13,940			（5，835	)		（42	)%
內部研發費用		162,686			176,136			(13,450	)		（8	)%
羅氏合作報銷		(39,191	)		(47,995	)		8,804			（18	)%
研發費用總額	$	380,086		$	487,569		$	(107,483	)		（22	)%

下表按類別總結了我們在所示每個時期的研發費用：


	截至以下三個月 6月30日，
	2024			2023			變化			變化
	(單位：千)						$			%
製造費用 *	$	50,659		$	108,631		$	(57,972	)		（53	)%
臨床試驗費用		39,861			42,508			（2，647	)		（6	)%
薪酬和其他人員費用		37,407			39,812			（2，405	)		（6	)%
設施和技術相關費用		22,030			21,555			475			2	%
基於股票的薪酬		19,806			21,577			（1，771	)		（8	)%
專業服務		7,746			7,419			327			4	%
臨床前費用		1,443			2,726			（1，283	)		（47	)%
研究和其他		18,457			25,534			（7，077	)		（28	)%
羅氏合作報銷		(17,719	)		(27,872	)		10,153			（36	)%
研發費用總額	$	179,690		$	241,890		$	(62,200	)		（26	)%

* 從截至2024年3月31日的期間開始，我們實施了更新的製造成本吸收方法，將間接製造成本的吸收分配給各自的原始類別。截至2023年6月30日止期間，按類別分類的研究與開發費用，特別是製造費用、薪酬和其他人員費用、設施和技術相關費用以及專業服務已重新分類，以供比較。此次重新分配對已確認的研發費用總額沒有影響。

截至2024年6月30日的三個月的研發費用與截至2023年6月30日的三個月相比減少了6220萬美元，即26%。下降主要是由於以下原因：

製造費用減少5800萬美元，主要是由於2023年6月獲得批准後生產的ELEVIDYS商業批次的資本化;

臨床試驗費用減少2.6億美元，主要是由於AMMONDYS 45和VYONDYS 53的ESSEENCE研究的縮減;

薪酬和其他人員費用減少2.4億美元，主要是由於2023年6月ELEVIDYS批准導致間接製造成本吸收增加而抵消，部分被員工人數變化所抵消;

基於股票的薪酬費用減少1.8億美元，主要是由於2023年6月ELEVIDYS批准導致間接製造成本吸收增加而抵消，部分被截至2024年6月30日的三個月內實現與某些具有績效條件的限制性股票單位（“PSU”）相關的績效條件以及股票獎勵價值的變化所抵消;

臨床前費用減少1.3億美元，主要是由於我們的PPMO和PMO平台的毒理學研究活動減少;

研究和其他費用減少7.1億美元，主要是由於截至2023年6月30日的三個月內執行了某些研究和許可協議，導致預付款7.5億美元，而截至2024年6月30日的三個月內沒有類似的前期或里程碑活動。這被截至2024年6月30日的三個月內外部早期杜興開發計劃的終止部分抵消;以及

由於臨床供應成本和工程運行的時間和頻率，羅氏合作報銷相關費用的抵消減少了1020萬美元。


	截至以下日期的六個月 6月30日，
	2024			2023			變化			變化
	(單位：千)						$			%
製造費用 *	$	120,359		$	227,093		$	(106,734	)		（47	)%
臨床試驗費用		84,008			83,400			608			1	%
薪酬和其他人員費用		78,942			81,965			（3，023	)		（4	)%
設施和技術相關費用		43,395			42,637			758			2	%
基於股票的薪酬		36,079			37,990			（1，911	)		（5	)%
專業服務		14,280			13,685			595			4	%
臨床前費用		4,892			6,189			（1，297	)		（21	)%
研究和其他		37322			42,605			（5，283	)		（12	)%
羅氏合作報銷		(39,191	)		(47,995	)		8,804			（18	)%
研發費用總額	$	380,086		$	487,569		$	(107,483	)		（22	)%

截至2024年6月30日止六個月的研發費用與截至2023年6月30日止六個月相比減少了10750萬美元，即22%。下降主要是由於以下原因：

製造費用減少10670萬美元，主要是由於2023年6月獲得批准後生產的ELEVIDYS商業批次的資本化;

薪酬和其他人員費用減少3億美元，主要是由於2023年6月ELEVIDYS批准導致間接製造成本吸收增加而抵消，部分被員工人數變化所抵消;

基於股票的薪酬費用減少1.9億美元，主要是由於2023年6月ELEVIDYS批准導致間接製造成本吸收增加而抵消，部分被截至2024年6月30日的六個月內實現與某些PSE相關的績效條件以及股票獎勵價值的變化所抵消;

臨床前費用減少1.3億美元，主要是由於我們的PPMO和PMO平台的毒理學研究活動減少;

研究和其他費用減少5.3億美元，主要是由於截至2023年6月30日的六個月內執行某些研究和許可協議而產生的7.8億美元預付款，而截至2024年6月30日的六個月內沒有類似的預付款或里程碑活動。這被截至2024年6月30日的六個月內外部早期杜興開發計劃的終止部分抵消;以及

由於臨床供應成本和工程運行的時間和頻率，羅氏合作報銷相關費用的抵消減少了8.8億美元。

銷售、一般和管理費用

銷售、一般和行政費用包括高管、財務、法律、信息技術、業務發展、人力資源、商業和其他一般和行政職能人員的工資、福利、股票薪酬和相關成本。其他一般和行政費用包括分配我們的設施和技術相關成本以及法律、諮詢和會計服務的專業費用。

下表按類別總結了我們在所示每個時期的銷售、一般和管理費用：


	截至以下三個月 6月30日，
	2024			2023			變化		變化
	(單位：千)						$		%
專業服務	$	44,033		$	37,797		$	6236		16	%
薪酬和其他人員費用		40,128			38,329			1,799		5	%
基於股票的薪酬		30,676			25,800			4,876		19	%
設施和技術相關費用		12,739			10,416			2,323		22	%
其他		11,441			6,550			4,891		75	%
羅氏合作報銷		（221	)		（328	)		107		（33	)%
銷售、一般和行政費用合計	$	138,796		$	118,564		$	20,232		17	%

與截至2023年6月30日的三個月相比，截至2024年6月30日的三個月的銷售、一般和行政費用增加了2020萬美元，即17%。這一增長主要由以下因素推動：

專業服務費用增加6.2億美元，主要與ELEVIDYS商業化的持續努力和正在進行的訴訟事項有關;

薪酬和其他人員費用增加1.8億美元，主要是由於人數變化;

基於股票的薪酬費用增加4.9億美元，主要與截至2024年6月30日的三個月內實現與某些PFA相關的績效條件有關;

設施和技術相關費用增加2.3億美元，主要是由於我們的持續擴張努力;以及

其他費用增加4.9億美元，主要是由於慈善捐款活動的時機。


	截至以下日期的六個月 6月30日，
	2024			2023			變化		變化
	(單位：千)						$		%
專業服務	$	83,698		$	72,888		$	10,810		15	%
薪酬和其他人員費用		82,180			76,796			5384		7	%
基於股票的薪酬		55,095			50,637			4,458		9.	%
設施和技術相關費用		24,495			20,266			4229		21	%
其他		20,738			9,176			11,562		126	%
羅氏合作報銷		（407	)		(485)	)		78		（16	)%
銷售、一般和行政費用合計	$	265,799		$	229,278		$	36,521		16	%

截至2024年6月30日止六個月的銷售、一般和行政費用與截至2023年6月30日止六個月相比增加了3650萬美元，即16%。這一增長主要由以下因素推動：

專業服務費用增加1080萬美元，主要與正在進行的訴訟事項以及ELEVIDYS商業化的持續努力有關;

薪酬和其他人員費用增加5.4億美元，主要是由於人數變化;

股票薪酬費用增加4.5億美元，主要與截至2024年6月30日止六個月內實現與某些PFA相關的績效條件有關;

設施和技術相關費用增加4.2億美元，主要是由於我們的持續擴張努力;以及

其他費用增加1160萬美元，主要是由於慈善捐款活動的時機。

許可內權利攤銷

許可內權利的攤銷與我們分別於2013年4月、2016年12月、2017年7月和2018年5月與UWA、Nationwide、BioMarin和Parent Project Muscular Dystrophy簽訂的協議有關。從相關費用發生之日起，每項許可內的權利都在相關專利的剩餘壽命內以直線法攤銷，無論是適用產品的監管批准還是首次商業銷售。截至2024年6月30日的三個月和六個月，我們記錄的許可內權利攤銷分別約爲60萬美元和120萬美元。截至2023年6月30日的三個月和六個月，我們記錄的許可內權利攤銷分別約爲20萬美元和40萬美元。

其他收入，淨額

其他淨收入主要包括債務安排的利息支出、現金、現金等值物和投資的利息收入、投資溢價的攤銷或投資折扣的增加、戰略投資的投資的未實現損益以及與符合衍生品定義的監管相關或有對價的公允價值變化。我們的現金等值物和投資包括貨幣市場基金、公司債券、商業票據、政府和政府機構債務證券和存款單。

截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月，其他淨收入分別爲1430萬美元和1690萬美元。減少主要與淨投資折扣增加減少有關。截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月，其他淨收入分別爲2，080萬美元和2，960萬美元。減少主要是由於截至2024年6月30日止六個月內或有對價公允價值變化1010萬美元。

所得稅費用

截至2024年6月30日的三個月和六個月的所得稅費用分別約爲710萬美元和1240萬美元。截至2023年6月30日的三個月和六個月的所得稅費用分別約爲940萬美元和1340萬美元。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的所得稅費用涉及州、聯邦和外國所得稅。

流動性與資本資源

如我們截至2023年12月31日止年度的10-k表格年度報告所報告，我們在租賃安排下的義務沒有重大變化。

下表總結了我們在所示各個時期的財務狀況：


	自.起 2024年6月30日		自.起 2023年12月31日		變化			變化
	(單位：千)				$			%
金融資產：
現金及現金等價物	$	383,622	$	428,430	$	(44,808	)		（10	)%
短期投資		1,076,852		1,247,820		(170,968	)		（14	)%
受限現金		15,579		15,579		-			(-	)%
現金、現金等價物和投資總額	$	1,476,053	$	1,691,829	$	(215,776	)		（13	)%

借款：
可轉債	$	1,226,315	$	1,237,998	$	(11,683	)		（1	)%
借款總額	$	1,226,315	$	1,237,998	$	(11,683	)		（1	)%

營運資本
流動資產	$	2,683,636	$	2,579,331	$	104,305			4	%
流動負債		688,490		653,659		34,831			5	%
總營運資金	$	1,995,146	$	1,925,672	$	69,474			4	%

在截至2024年6月30日和2023年12月31日的期間，我們的主要流動資金來源主要來自我們產品的銷售、出售ELEVIDYS優先審查憑證的淨收益、我們發售2027年9月15日到期的1.25%可轉換優先票據(“2027年票據”)的淨收益、部分結算與2024年票據交換部分普通股股票相關的上限看漲期權的收益以及我們與羅氏的合作安排。我們現金的主要用途是研發費用、製造成本、銷售、一般和行政費用、投資、資本支出、業務發展交易、結算長期債務和其他營運資金要求。我們營運資本的變化主要反映了現金在經營活動中的使用。雖然未來幾年我們的合同義務、承諾和償債需求很大，但我們打算繼續從經營活動的現金流和手頭現金中爲我們的短期融資需求和營運資本需求提供資金，預計這些來源自這些未經審計的簡明綜合財務報表發佈之日起至少12個月足以滿足營運資本需求。

2025年6月30日之後，我們的現金需求將在很大程度上取決於我們推進候選產品的研究、開發和商業化的能力。我們可能會尋求額外融資，主要來自但不限於出售和發行股權和債務證券、許可或出售我們的技術，以及簽訂額外的政府合同和/或資助的研發協議。我們的未來支出和長期資本需求可能很大，並取決於許多因素，包括但不限於以下因素：

我們繼續從商業產品和潛在未來產品的銷售中產生收入的能力;

與我們的擴張工作相關的時間和成本;

建立我們製造能力的時機和成本;

與我們未來的庫存承諾和製造義務相關的付款時間;

與我們現有租賃義務和預計將在未來幾年簽訂的新義務相關的時間和成本;

與我們的臨床試驗和臨床前試驗相關的時間和成本;

里程碑的實現以及我們向Myonexus Therapeutics，Inc.支付里程碑付款的義務。出售股東、BioMarin、Nationwide、UWA等機構;

對我們的可轉換票據持有人的義務;和

提出、起訴、辯護和執行專利主張以及我們的其他知識產權的費用。

我們無法保證在需要時提供融資，或者如果有，融資將以優惠或可接受的條款提供。如果我們無法在需要時獲得額外融資，這將對我們的業務和經營業績產生重大不利影響。如果我們發行額外的股權證券，我們的現有股東可能會經歷大幅稀釋。我們相信，現有現金和現金等值物以及運營產生的未來現金將足以滿足我們未來12個月和可預見未來運營的資本需求。

我們不時就我們的設施、提供商品和服務以及發行債務證券等訂立長期合同安排。有關我們債務和製造安排下的義務的更多信息請參閱注10，債務和注15，承諾和或有事項至第1項所載未經審計的簡明合併財務報表。如我們截至2023年12月31日止年度的10-k表格年度報告所報告，我們在租賃安排下的義務沒有重大變化。

對於目前已批准或處於各個研發階段的產品和候選產品，我們可能有義務支付與我們的許可和合作協議相關的高達280億美元的未來開發、監管、前期特許權使用費和銷售里程碑付款。這些協議下的付款通常在實現某些開發、監管或商業里程碑後到期並支付。由於實現這些里程碑的可能性不大，而且截至2024年6月30日不需要付款，因此此類或有事項尚未記錄在我們未經審計的簡明綜合財務報表中。與或有里程碑付款相關的金額尚未被視爲合同義務，因爲它們取決於某些開發、監管批准和商業里程碑的成功實現。

現金流

下表總結了我們在所示每個時期的現金流活動：


	截至以下日期的六個月
	6月30日，
	2024			2023			變化			變化
	(單位：千)						$			%
提供的現金(用於)
經營活動	$	(227,134	)	$	(331,630	)	$	104,496			（32	)%
投資活動		120,268			109,126			11,142			10	%
融資活動		62,058			107,656			(45,598	)		（42	)%
現金、現金等價物和限制性現金減少	$	(44,808	)	$	(114,848	)	$	70,040			(61)	)%

經營活動

截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月，經營活動中使用的現金，包括經非現金項目調整的淨收入（虧損）以及淨經營資產和負債變化，總額分別爲22710萬美元和33160萬美元。截至2024年6月30日止六個月經營活動中使用的現金主要由4260萬美元的淨利潤推動，並根據以下非現金項目進行調整：

股票補償費用9120萬美元;

折舊和攤銷費用1750萬美元;

或有對價公允價值變化1，010萬美元;和

其他項目9.4億美元。

這些金額被淨投資折扣增加2290萬美元部分抵消。

我們的經營資產和負債變化產生的現金淨流出主要由以下因素驅動：

製造業相關按金和預付費增加20330萬美元，主要是由於Catalent預付原材料和批量費增加;

庫存增加16300萬美元，主要是由於與ELEVIDYS相關的庫存資本化;

主要與與羅氏合作有關的遞延收入減少4040萬美元;和

應付賬款、應計費用、租賃負債和其他負債減少1530萬美元，主要是由於向我們的合同研究組織和合同製造組織付款的時間和發票以及應計員工薪酬成本的付款。

這些金額被以下各項部分抵消：

其他資產減少6.6億美元，主要是由於與羅氏相關的合作應收賬款減少;和

由於與ELEVIDYS相關的產品銷售付款條款減少，應收賬款減少4030萬美元。

截至2023年6月30日止六個月經營活動中使用的現金主要由54070萬美元的淨虧損驅動，並根據以下非現金項目進行調整：

與兌換2024年票據相關的債務消除損失38730萬美元;

股票補償費用8860萬美元;

折舊和攤銷費用2210萬美元;和

其他項目9.3億美元。

這些金額被出售ELEVIDYS優先審查收件箱記錄的10200萬美元收益和投資折扣淨增加2020萬美元所部分抵消。

我們的經營資產和負債變化產生的現金淨流出主要由以下因素驅動：

應付賬款、應計費用、租賃負債和其他負債減少9，370萬美元，主要是由於向賽默飛世科技公司支付的5，400萬美元缺口截至2023年6月30日的六個月內向加泰羅尼亞特支付的原材料以及付款的總體時間和發票;

與羅氏合作相關的遞延收入減少4430萬美元;

2023年6月ELEVIDYS批准後，由於增加了資本化庫存，導致庫存增加27億美元，但部分被我們PMO產品庫存減少所抵消;以及

由於PMO產品需求增加，應收賬款增加2220萬美元。

這些金額被其他資產以及與製造相關的存款和減少11億美元部分抵消，主要是由於與羅氏相關的合作應收賬款減少和

投資活動

截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月，投資活動提供的現金分別爲12030萬美元和10910萬美元。截至2024年6月30日止六個月投資活動提供的現金主要包括可供出售證券到期和出售的73920萬美元，部分被54730萬美元可供出售證券購買、6160萬美元不動產和設備購買以及1000萬美元無形資產購買所抵消。

截至2023年6月30日止六個月投資活動提供的現金主要包括與出售ELEVIDYS優先審查憑證相關的10200萬美元淨收益以及到期和出售可供出售證券的86450萬美元，部分被82980萬美元的可供出售證券購買以及2740萬美元的不動產和設備購買所抵消。

融資活動

截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月，融資活動提供的現金分別爲6210萬美元和10770萬美元。截至2024年6月30日止六個月融資活動提供的現金包括根據我們的員工股票購買計劃行使期權和購買股票的收益6210萬美元。

截至2023年6月30日止六個月融資活動提供的現金包括部分結算2024年票據上限認購股票期權的8060萬美元以及根據我們的員工股票購買計劃行使期權和購買股票的收益3390萬美元，部分被與2024年票據交易所相關的6.9億美元第三方債務轉換成本所抵消。

項目3.定量和合格IVE關於市場風險的披露

我們現行的投資政策是維持多元化的投資組合，包括貨幣市場投資、商業票據、存單、政府及政府機構債券，以及期限在24個月或以下的高級公司債券。截至2024年6月30日，我們擁有約147610美元的現金、現金等價物、限制性現金和投資，其中包括38360萬的現金和現金等價物、107690萬的短期投資和1,560美元的非流動受限現金。該公司只持有分類爲可供出售的債務證券。現金等價物和短期投資的公允價值可能會因市場利率的潛在變化而發生變化。利率敏感型工具的公允價值的潛在變化已根據所有期限的假設10個點子的不利變動進行了評估。截至2024年6月30日，我們估計這種假設的10個點子的不利變動將導致我們的利率敏感型工具在公允價值上的假設損失約40美元萬。

我們的2027年票據本金總額爲115000萬美元，固定利率爲每年1.25%，每半年以現金支付一次，每年3月15日和9月15日，我們的2024年票據本金總額爲9160萬美元，固定利率爲每年1.5%，每半年以現金支付一次，每年5月15日和11月15日，因此不受市場利率波動的影響。

項目4.控制和程序。

信息披露控制和程序的評估

截至截至2024年6月30日的10-Q表格季度報告所涵蓋的期間結束時，我們在我們的管理層(包括我們的首席執行官和首席財務官)的監督和參與下，根據修訂後的1934年證券交易法(“交易法”)第13a-15和15d-15規則(B)段對我們的披露控制程序和程序的有效性進行了評估。本次評估的目的是確定截至評估日期，我們的披露控制和程序是否有效，以提供合理的保證，確保根據交易法，我們必須在提交給美國證券交易委員會的文件中披露的信息(I)在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告，(Ii)經過積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和我們的首席財務官，以便及時做出有關所需披露的決定。根據這項評估，管理層得出結論，截至2024年6月30日，我們的披露控制和程序是有效的。

財務報告內部控制的變化

截至2024年6月30日的季度期間，我們的財務報告內部控制不存在對或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

第二部分其他信息

項目1.法律訴訟

有關重大法律訴訟，請閱讀注15，承諾和或有事項至本報告中包含的未經審計的簡明綜合財務報表。

第1A項。RISK因素。

本報告下文和其他地方以及我們向SEC提交的其他文件中描述了可能導致實際結果與本報告中包含的前瞻性陳述預期的結果存在重大差異的風險和不確定性。由於以下因素以及影響我們經營業績的其他變量，過去的財務業績不應被視爲未來業績的可靠指標，投資者不應使用歷史趨勢來預測未來時期的業績或趨勢。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險。我們目前未預料到或目前認爲不重大的其他事件也會影響我們的運營業績和財務狀況。

與我們的業務相關的風險

我們高度依賴產品在美國的商業成功。我們可能無法滿足產品銷售的預期，也無法維持或實現盈利能力和運營中的正現金流（如適用）。

FDA批准加速批准EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45和ELEVIDYS作爲Duchenne的治療方法，分別用於Duchenne患者和Duchenne基因已確認突變的Duchenne患者和4至5歲的門診Duchenne患者。ExONDYS 51僅獲准在美國、以色列和科威特上市，AMONDYS 45在美國和科威特上市，VYONDYS 53在美國和科威特上市，ELEVIDYS在美國上市，我們的ELEVIDYS合作伙伴羅氏公司已經獲得了ELEVIDYS在美國以外地區的某些批准。我們的商業PMO產品也通過我們的EAP在更多的國家/地區銷售。我們產品的商業成功將繼續取決於，未來任何產品的商業成功將取決於可歸因於我們的一種產品或我們競爭對手的產品的許多因素，包括但不限於：

我們的銷售、管理市場、營銷努力和對我們產品的支持的有效性;

新數據分析的生成和傳播以及任何新數據與之前結果的一致性，它們是否支持我們產品的良好安全性、有效性和有效性，以及對我們產品的FDA加速批准狀態和/或FDA包裝說明書的任何潛在影響;

我們正在進行的商業化活動的有效性，包括談判和簽訂任何額外的商業、供應和分銷合同、正在進行的製造工作以及根據需要僱用任何額外的人員來支持商業工作;

我們及時遵守FDA上市後要求和承諾的能力，包括通過成功進行額外的研究來確認我們產品的臨床功效、有效性和安全性，以及FDA和醫學界對這些產品的接受，因爲繼續批准可能取決於驗證性試驗中臨床效益的驗證，特別是考慮到2022年《食品和藥物綜合改革法案》（“FDORA”）規定的FDA擴大了快速撤回程序;

在這些領域發生任何副作用、不良反應或誤用，或任何不利的宣傳;

生成描述付款人、患者和/或我們產品的社會價值的證據;

我們是否能夠以可接受的成本始終如一地製造我們的產品和候選產品;

醫生開出我們產品的處方率和一致性，這取決於醫生對我們產品的安全性、有效性和功效的看法;

我們確保和維持對我們的產品足夠報銷的能力，包括預先授權的持續時間以及最初獲得第三方（包括政府付款人、管理式護理組織和私人健康保險公司）保險的患者所需的重新授權流程的數量和持續時間;

我們有能力爲我們的產品獲得和維護專利保護，保護我們的商業祕密，防止第三方侵犯我們的專有權，以及在不侵犯第三方專有權的情況下運營;

用於治療杜興寧或其症狀的競爭產品或療法的開發、商業化或定價，以及競爭性臨床試驗的存在;

我們有能力提高對基因檢測和了解/理解杜興突變重要性的認識，並識別和解決獲得治療的程序障礙;

我們有能力遵守適用於我們和我們的商業活動的不斷變化的法律和法規;

實際市場規模、識別患者的能力以及有資格使用我們產品的患者的人口統計數據，這可能與預期不同;

我們的藥品供應是否足以滿足商業和臨床需求和標準，這些需求和標準受到各種因素的負面影響，包括我們對潛在合格患者數量及其平均體重的預測不準確; COVID-19大流行的潛在影響;監管要求是否增加了我們的藥品供應需求;如果我們當前的藥品供應在我們的生產地點、儲存地點或運輸中被破壞或受到負面影響;不符合GMP要求;或者如果我們在擴大患者數量方面遇到延誤，並且我們的部分產品供應在銷售前過期;

我們獲得監管機構批准以商業化我們的候選產品以及在美國以外的市場商業化我們的產品的能力;

對於某些患者來說，患者首次輸注我們的產品和未來任何商業產品的過程可能會更慢。例如，如果患者選擇插入靜脈輸液港，首次輸液的時間可能會更長，這可以方便進入靜脈。首次輸注前的流程延遲可能會對我們產品的銷售產生負面影響，包括任何未來的基因治療產品;和

羅氏選擇獲得獨家許可，將我們的一種或多種Duchenne產品在美國以外的ElevidYS地區商業化，以及羅氏隨後的商業化努力。

我們的產品銷售在不同時期都會經歷重大波動，最終，我們可能永遠無法從產品中產生足夠的收入來維持盈利能力或維持我們的預期運營水平。

儘管EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45和ELEVIDYS已獲得FDA的加速批准，但它們仍面臨未來的批准後開發和監管要求，這帶來了額外的挑戰以便我們成功導航。

FDA加快批准EXONDYS 51、VYONDYS 53和AMONDYS 45是基於在一些接受這些產品治療的患者中觀察到骨骼肌中肌營養不良蛋白替代生物標誌物的增加。FDA批准ELEVIDYS用於臥牀患者的加速批准是基於對ELEVIDYS產生的蛋白質表達ELEVIDYS微肌營養不良蛋白替代終點的影響。這些產品須遵守FDA關於標籤、包裝、儲存、廣告、促銷和記錄保存的持續要求，並且我們需要向FDA提交額外的安全性、有效性和其他上市後信息。

在加速批准途徑下，繼續批准可能取決於驗證性試驗中臨床受益的驗證。這些批准後要求和承諾可能不可行和/或可能給我們帶來重大負擔和成本;可能對我們產品的開發、製造和供應產生負面影響;並可能對我們的財務業績產生負面影響。未能滿足批准後承諾和要求，包括完成入組，特別是未能從我們正在進行的和計劃中的產品研究中獲得任何積極的安全性和有效性數據，將導致FDA採取負面監管行動和/或撤回對EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45或ELEVIDYS的監管批准。如果申辦者未能盡職調查進行任何所需的批准後研究，最近頒佈的FDORA擴大了FDA對通過加速批准途徑批准的藥物的快速撤回程序。

藥品製造商及其設施受到FDA和其他監管機構的持續審查和定期檢查，以確保符合cGMP法規。藥品製造商被要求持續監測和報告該產品的臨床試驗和商業使用的不良事件。如果我們或監管機構發現了以前未知的不良事件或預料不到的嚴重性或頻率的事件，監管機構可能會要求更改標籤、實施風險評估和緩解策略計劃，或進行額外的上市後研究或臨床試驗。如果我們或監管機構發現一種產品存在以前未知的問題，例如原料藥或藥物產品的製造或測試設施存在問題，監管機構可能會對該產品和/或製造商施加限制，包括從市場上移除特定的產品批次、從市場上撤回該產品、暫停生產或暫停使用相同製造材料的臨床試驗。根據FDA加速審批條款批准的藥物的贊助商還必須在首次使用前至少30天向FDA提交所有打算在上市批准後120天后使用的促銷材料。如果我們或我們產品的製造設施未能遵守適用的監管要求，監管機構可以：

出具警告信或者無題信的；

尋求禁制令或施加民事或刑事處罰或罰款；

暫停、撤回或改變我們的營銷批准條件;

強制修改宣傳材料或要求我們向醫療從業者提供更正信息；

暫停任何正在進行的臨床試驗；

要求我們簽訂同意法令，其中可以包括施加各種罰款、報銷檢查費用、具體行動所需的到期日以及對不遵守規定的處罰；

拒絕批准待處理的申請或我們提交的申請的補充；

暫停或對運營施加限制，包括昂貴的新制造要求;

扣押或扣留產品、拒絕允許進口或出口產品或要求我們啓動產品召回;或

拒絕允許我們簽訂供應合同，包括政府合同。

我們面臨與報銷政策相關的不確定性，如果不有利，可能會阻礙或阻止我們的產品和/或候選產品的商業成功。

我們成功維持和/或增加產品在美國銷售的能力部分取決於政府當局、私人健康保險公司和其他第三方付款人設定的保險範圍和報銷水平。第三方付款人越來越多地挑戰醫療產品和服務的有效性和價格。我們可能無法爲我們的產品獲得或維持足夠的第三方保險或報銷，和/或我們可能被要求爲我們的產品提供折扣或回扣以獲得或維持足夠的保險。

我們預計私營保險公司將繼續考慮我們產品的功效、有效性、成本效益和安全性，包括我們能夠以合規的方式收集和提供的任何新數據和分析，以決定是否批准我們產品的補償以及補償水平。如果在生成新證據方面有相當大的延遲，或者如果我們收集的任何新數據和信息對我們不利，第三方保險公司可能會做出對我們產品的銷售產生負面影響的保險決定。我們繼續與付款人進行討論，其中一些人最終可能會拒絕承保。我們可能不會以令人滿意的費率或基礎從其他保險公司獲得對我們產品的補償批准，在這種情況下，我們的業務將受到重大不利影響。此外，獲得這些批准可能是一個既耗時又昂貴的過程。如果我們不能維持有利的承保決定和/或不能從第三方保險公司獲得額外的有利承保決定，我們的業務將受到實質性的不利影響，特別是在已經開始治療的患者的重新授權過程中。如果政府健康計劃、私人健康保險公司(包括管理醫療組織)或其他報銷機構或付款人限制我們的產品將獲得報銷的適應症，或未能承認加速審批和代理終點具有臨床意義，我們的業務也可能受到不利影響。

此外，我們無法預測經濟衰退、財政政策變化或失業率普遍上升可能會在多大程度上擾亂全球醫療保健系統和我們產品的獲取，或導致個人醫療保險覆蓋範圍廣泛喪失，原因是失業或員工流失趨勢、從商業付款人保險轉向政府付款人保險，或對患者援助和/或免費藥物計劃的需求增加，其中任何一項都會對我們產品的獲取和淨銷售額產生不利影響。

在一些外國國家，特別是加拿大以及歐洲、拉丁美洲和亞太地區的國家，處方藥的定價和報銷受到政府的嚴格控制。在這些國家，在收到監管批准和產品推出後，與政府當局進行的定價和補償談判可能需要12至24個月或更長時間。爲了在一些國家或地區獲得有利的適應症補償或定價批准，我們可能需要收集更多數據，包括進行更多研究。此外，世界上有幾個國家已經實施了政府凍結或降低藥品價格的措施。如果我們的產品在任何尋求補償的國家/地區都無法獲得補償，或者範圍或金額有限，或者如果定價水平不令人滿意，我們的業務可能會受到實質性損害。此外，許多外國國家參考其他國家的官方公開標價，因此，一個國家的價格水平不令人滿意，可能會對整體收入產生負面影響。

由於多種因素，我們預計當前和未來產品的銷售將面臨定價壓力，包括當前和未來的醫療改革以及政府醫療計劃和私人保險公司（包括管理式醫療計劃）旨在降低醫療成本的舉措、藥品定價的審查、關於減少政府支出的持續辯論和額外立法提案。這些醫療改革努力或任何未來的立法或監管行動旨在

控制和降低醫療保健成本，包括通過旨在限制報銷、限制准入或對藥品進行不利定價修改的措施，可能會影響我們和我們的合作伙伴獲得或維持我們產品報銷的能力，甚至根本影響我們的產品報銷水平，這可能會對我們的業務和財務業績造成重大損害。

此外，ELEVIDYS和我們的候選基因治療產品代表了新型治療方法，需要在定價、報銷、支付和藥物獲取策略方面達到新水平的創新。當前的報銷模式可能無法適應我們基因治療產品和候選產品的獨特因素，包括高昂的前期成本、缺乏長期有效性和安全性數據以及與複雜的給藥、劑量和患者監測要求相關的費用。因此，可能有必要重組支付方法、定價策略和傳統支付模式來支持這些療法。

總體醫療保健成本的下行壓力已變得巨大。結果，新產品的進入壁壘越來越高。如果我們無法獲得足夠水平的報銷，我們成功營銷和銷售產品和候選產品的能力將受到損害。爲與我們的產品和候選產品相關的服務提供報銷的方式和水平（例如，對於將我們的產品給予患者）也很重要。此類服務的報銷不足可能會導致醫生抵制並限制我們營銷或銷售產品的能力。

醫療保健政策改革以及其他政府和私人付款人舉措可能會對我們的產品和候選產品產生不利影響，並可能阻止我們的產品和候選產品的商業成功。

美國政府和各州繼續積極推行醫療改革，其中包括持續嘗試管理處方藥和生物製品的使用以及控制和/或降低其成本。我們無法保證聯邦或州醫療保健改革不會對我們未來的業務和財務業績產生不利影響，我們也無法預測未來與醫療保健政策相關的聯邦或州立法、司法或行政變化將如何影響我們的業務。

美國政府、州立法機構和外國政府對實施成本控制計劃以限制政府支付和私人保險醫療保健成本的增長表現出了濃厚的興趣，包括擬議或實施的涉及價格控制的改革、豁免醫療補助藥品回扣法要求，限制報銷和仿製藥替代品牌處方藥的要求，並實施新要求，或者取消對政府醫療保健計劃下產品支付的回扣的上限。我們預計拜登政府和國會、州立法機構和私營部門將繼續考慮並可能採取旨在遏制醫療保健成本（特別是處方藥成本）上升的醫療保健政策。除其他可能的行動外，這些成本控制措施可能包括實施或修改：

對政府資助的藥品報銷的控制;

某些政府贊助計劃下的上限或強制折扣;

商業保險下的藥品報銷上限;

對藥品定價提出質疑，或限制或禁止通過其他方式報銷特定產品的費用;

改革藥品進口法;

將決策權下放給州醫療補助機構並豁免報銷要求;

擴大管理式護理系統的使用，醫療保健提供者簽訂合同，以每人固定費用提供全面的醫療保健;以及

禁止直接面向消費者的廣告或藥品營銷行爲。

近年來，政府對製造商爲其商業產品定價的方式加強了審查，這導致國會進行了多次調查，並提出並頒佈了州和聯邦立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價和製造商患者計劃之間的關係，改革藥品政府項目報銷方法。

我們無法預測未來可能會頒佈哪些與醫療保健行業或第三方保險和報銷有關的額外立法、法規或政策（如果有的話），或者此類立法、法規或政策將對我們的業務產生什麼影響。任何成本控制措施（包括上面列出的措施）或採取的其他醫療保健系統改革都可能會顯着減少可用的覆蓋範圍和我們可能爲我們的產品和候選產品制定的價格，這將對我們的淨收入和經營業績產生不利影響。

我們的產品可能不會被患者、付款人或醫療保健提供者廣泛採用，這將對我們的潛在盈利能力和未來業務前景產生不利影響。

我們產品的商業成功，特別是在美國，取決於患者、付款人和醫療保健提供者的市場採用水平。如果我們的產品因任何原因沒有達到足夠的市場採用水平，或者如果市場採用率沒有持續下去，我們的潛在盈利能力和未來的業務前景將受到嚴重不利影響。我們產品的市場接受程度取決於多種因素，包括：

我們有能力向醫療和付款人群體（包括可能購買或開我們產品的專家）證明我們的產品作爲針對各自適應症的首選處方產品的臨床功效、有效性和安全性;

我們的銷售和營銷組織以及分銷網絡的有效性;

患者或醫療服務提供者及時從政府和私人付款人那裏獲得充分補償的能力;

能夠及時向付款人展示真實世界的有效性以及我們產品的經濟、人文、社會和臨床效益;

付款人事先授權流程的負擔或效率以及家庭和醫生駕馭這些流程的能力;

我們產品的實際和感知的功效和安全性，特別是如果與我們產品治療相關的意外不良事件發生並在潛在患者或處方者中引起安全問題，或者如果我們爲我們的產品獲得的新數據和分析不支持或被某些方面解釋爲不支持我們產品的功效;以及

我們的其他exon skipping和基因治療候選產品以及第三方競爭療法的有效性和安全性。

此外，我們的候選產品以及ELEVIDYS的潛在商業成功將取決於其他因素，包括負責管理我們的候選產品和ELEVIDYS的任何輸液中心的容量。

ElevidYS和我們的候選基因治療產品可能被認爲不夠有效、不安全或可能導致不可預見的不良事件。其他基因治療計劃的失敗、負面公衆輿論和對基因治療的監管審查加強可能會損害公衆對ELEVIDYS或我們候選基因治療產品安全性的看法，並損害我們開展業務或獲得ELEVIDYS或我們候選基因治療產品監管批准的能力。

基因治療仍然是一項新應用技術，迄今爲止美國只有少數基因治療產品獲得批准，歐盟或其他地方，包括ElevidYS。公衆的看法可能會受到基因療法不安全的說法的影響，基因療法可能無法獲得公衆或醫學界的接受。特別是，我們的成功將取決於專門治療我們候選產品針對的遺傳性疾病的醫生，他們開出涉及使用我們候選產品的治療方案，以替代或補充他們熟悉的現有治療方案，並且可能有更多的臨床數據可用。

此外，對基因治療、基因檢測和基因研究的道德、社會和法律擔憂可能會導致額外的法規或禁止我們可能使用的過程。聯邦和州機構、國會委員會和外國政府已表示有意進一步監管生物技術。更嚴格的法規或聲稱我們的產品或候選產品不安全或構成危險可能會阻止我們將任何產品商業化。可能會制定新的政府要求，這可能會推遲或阻止監管機構對我們正在開發的候選產品的批准。無法預測立法變更是否會發生變化，法規、政策或指導是否會發生變化，或者機構或法院的解釋是否會發生變化，或者這些變化（如果有的話）可能會產生什麼影響。

更嚴格的政府法規或負面的公衆輿論將損害我們的業務、財務狀況、運營業績和前景，並可能推遲或損害我們候選基因治療產品的開發和商業化，或對ELEVIDYS或我們可能開發的任何其他產品產生需求。例如，早期的基因治療試驗導致了幾起廣爲人知的不良事件，包括死亡，而最近的基因治療試驗未能證明療效。缺乏療效和/或與我們、我們的戰略合作伙伴或其他公司進行的臨床試驗相關的嚴重不良事件，即使此類不良事件最終不能歸因於相關候選產品或產品，和/或基因治療產品的商業化失敗可能會導致政府監管加強、公衆看法不利、測試或批准的潛在監管延遲。

候選產品、對獲得批准的候選產品更嚴格的標籤要求以及對任何此類候選產品的需求減少。

我們可能無法將我們產品的全球足跡擴展到美國以外

EXONDYS 51僅獲准在美國上市，以色列和科威特、美國和科威特的MONDYS 45、美國的VYONDYS 53以及美國的科威特和ELEVIDYS我們可能無法獲得在其他國家/地區商業化這些產品的批准。我們的ELEVIDYS合作伙伴羅氏（Roche）已在美國以外地區獲得了ELEVIDYS的某些批准。2016年11月，我們向EMA提交了eteplirsen的MAA，該申請於2016年12月得到了驗證。正如我們於2018年6月1日宣佈的那樣，EMA的CHMP對eteplirsen採取了負面意見。2018年9月，EMA的CHMP確認了對eteplirsen的負面意見，歐盟委員會於2018年12月通過了CHMP的意見。 2019年，我們爲eteplirsen尋求後續EMA科學建議。一旦我們正在進行的研究的數據可用，我們計劃評估未來與EMA就潛在的下一步行動進行合作。

爲了在美國以外的國家/地區銷售任何產品，我們必須遵守這些國家關於證明產品安全性和有效性證據以及管理標籤、分銷、廣告和促銷以及產品定價和報銷等方面的衆多不同監管要求。在美國以外的國家/地區獲得營銷批准是一個廣泛、漫長、昂貴且不確定的過程，監管機構可能會出於多種原因拒絕申請或推遲、限制或拒絕對我們任何產品的批准，包括：

我們可能無法讓美國以外的監管機構滿意地證明我們產品的風險效益;

臨床試驗的結果可能不符合美國境外監管機構批准所需的統計學或臨床意義水平;

美國以外的監管機構在授予批准之前可能不同意我們臨床試驗的充分性（數量、設計、規模、控制、進行或實施），並且我們可能無法及時或根本無法生成所需的數據;

美國以外的監管機構可能會得出結論，我們向他們提交的數據未能證明我們產品的適當安全性或有效性，或者我們產品各自的臨床益處超過其安全風險;

美國以外的監管機構可能不接受我們臨床試驗中心生成的數據或要求我們生成額外數據或信息;

美國以外的監管機構可能會對我們產品的批准標籤施加限制或限制，從而限制預期用戶或爲產品的市場接受度提供額外障礙;

美國以外的監管機構可能會發現製造過程中的缺陷，或可能要求我們更改制造過程或規格;和

美國以外的監管機構可能會採用新的或修訂的審批政策和法規。

各國的批准程序各不相同，可能涉及額外的產品測試和額外的行政審查期。在其他國家獲得批准所需的時間可能與在美國獲得批准所需的時間有很大不同。特別是，在許多外國國家，產品需要獲得定價和報銷批准才能商業分銷。許多外國國家採取成本控制措施，這可能會影響我們產品的定價或報銷。這可能會導致嚴重延誤，並且某些國家/地區最終批准的價格可能低於我們預計提供產品的價格。

一個國家的上市批准並不能確保另一個國家的上市批准，但一個國家未能或延遲獲得上市批准可能會對其他國家的批准流程產生負面影響。未能在其他國家獲得營銷批准或在獲得此類批准方面出現任何延誤或挫折將損害我們爲產品開發海外市場的能力，並可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響。此外，未能在一個國家或地區獲得批准可能會影響其他國家或地區的EPA銷售。即使我們的產品成功獲得其他國家/地區的監管批准，我們的創收能力也將取決於商業和醫療基礎設施、定價和報銷談判以及與第三方付款人（包括政府付款人）的決定。

此外，我們還授予羅氏獨家選擇權，以獲得在美國境外商業化某些產品（包括eteplirsen、golodirsen和casimersen）的獨家許可。如果行使該選擇權，羅氏將擁有對此類產品在美國境外商業化的獨家控制權和決策權

通過我們在美國境外的NAP從eteplirsen、Golodirsen和casimersen獲得的歷史收入可能無法繼續，我們可能無法繼續通過我們的NAP分銷我們的產品。

我們在一些產品目前尚未獲得批准的國家爲我們的產品建立了全球EAP。雖然我們通過EAP分銷這些產品獲得收入，但我們無法預測該計劃的歷史收入是否會繼續，我們是否能夠繼續通過我們的EAP分銷我們的產品，或者收入是否將超過歷史上通過我們的EAP銷售產生的收入。如果EAP的授權到期或終止，則可停止通過國家EAP進行報銷。例如，EAP轄區的醫療保健提供者可能不相信他們的患者從我們的產品中獲得了足夠的好處，或者可能更願意等到我們的產品獲得他們國家的監管機構批准後再開我們的任何產品處方。即使醫療保健提供者有興趣通過EAP爲其患者獲得我們的產品，如果藥物的資金得不到保障，患者也可能無法獲得我們的產品。

我們的業務和財務業績尚未受到俄羅斯與烏克蘭之間持續衝突或中東衝突的重大不利影響。隨着我們來自美國以外國家的收入增加，我們通過經濟活動能力接觸這些地區患者的機會以及我們從俄羅斯、烏克蘭或中東的產品商業銷售中產生收入的能力可能會受到不利影響。美國和其他國家提出了對與俄羅斯或其盟友（包括白俄羅斯）有業務往來的公司實施制裁的可能性。我們還可能會受到對與我們有業務往來的第三方（例如我們的EPA的第三方分銷商和服務提供商）實施的制裁的不利影響。

由於我們的BEP下的問題或全球不穩定（例如俄羅斯和烏克蘭之間的持續衝突或中東的不穩定造成的），任何未能通過我們的BEP維持我們的產品銷售收入和/或無法從這些產品的商業銷售中產生超過歷史銷售額的收入，可能會對我們的業務、財務狀況產生重大不利影響。運營結果和增長前景。

未能獲得或維持對我們產品的監管排他性可能會導致我們無法保護我們的產品免受競爭，並且我們的業務可能會受到不利影響。如果競爭對手在我們的產品在特定國家/地區獲得授權並被授予監管排他性之前獲得了銷售相同或基本相同產品的授權，那麼我們的產品可能不會因競爭對手的監管排他性而獲得銷售授權，因此，我們在該產品開發方面的投資可能不會被退回。

除了任何專利保護外，我們還依賴於各種形式的監管獨家保護我們的產品。在我們的產品開發期間，我們預計會有任何一種形式的監管一旦我們的產品獲得批准，即可獲得獨家優惠。監管排他性的實施和執行可能包括監管數據保護和市場保護，各國之間差別很大。未能獲得監管排他性，或由於法律上的挑戰、變化或解釋或其他原因，未能在每個市場爲我們的產品獲得或維持此類保護的範圍或持續時間，可能會影響我們產品的收入，或影響我們是否在一個或多個特定國家或地區銷售我們的產品的決定，或者可能會對我們的運營結果產生不利影響。我們不能保證接受或維持監管我們當前或未來產品的獨佔權，如果我們被授予孤兒地位的產品失去了孤兒藥物的地位，或者失去了爲孤兒藥物提供的數據或營銷獨佔權，我們的業務和運營可能會受到不利影響。

由於我們的產品和候選產品的性質，除了新的化學實體(“NCE”)獨佔性和新的生物獨佔性之外，孤兒藥物獨佔性對於我們有資格獲得孤兒藥物指定的產品尤其重要。對於符合條件的產品，我們計劃依靠孤兒藥物獨家來保持競爭地位。如果我們的產品沒有足夠的專利保護，那麼獲得監管排他性的相對重要性就更大了。雖然我們任何產品的孤兒地位，如果被授予或維持，將在批准後的上述指定時間段內提供市場獨家經營權，但我們不能排除其他公司在基於孤兒藥物地位適用於我們產品的排他期(例如，在美國爲七年)期間或之後，針對相同適應症使用相同或類似活性成分的產品獲得監管部門的批准。例如，ExONDYS 51的專營期於2023年9月結束。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會使藥物在監管審查或批准過程中具有任何優勢。美國第11巡迴上訴法院最近於2021年做出的一項裁決Catalyst製藥公司訴Becera案關於解釋《孤兒藥品法》中適用於被批准用於孤兒的藥物和生物製品的排他性條款，比產品的孤兒指定更窄的適應症有可能極大地擴大此類產品的孤兒排他性範圍。根據FDA如何應用Catalyst的決定，它可能會影響我們獲得或尋求解決孤兒專有權的能力，並可能影響我們保留FDA之前承認的我們產品的孤兒專有權的能力。已經提出了修改《孤兒藥物法》的立法，以防止Catalyst裁決的這些影響，但目前尚不清楚此類立法是否或何時能夠頒佈。

此外，我們可能面臨維持我們產品的監管排他性的風險，即使維持我們的保護也可能被規避。例如，在以下情況下，美國的孤兒藥物獨家經營權可能被取消：(I)替代的競爭產品顯示出相對於我們的孤兒獨家產品的臨床優勢；或(Ii)我們不能保證有足夠數量的我們的孤兒產品來滿足患者的需求。此外，競爭對手可能會獲得不同藥物或生物製品的批准，用於我們之前批准的孤兒產品具有排他性的適應症。孤兒藥物在歐洲的獨佔性可能會因爲幾個原因而被修改，包括孤兒藥品名稱或孤兒產品上市後授權的狀態標準的重大變化(例如：產品盈利能力超過指定孤兒藥物的標準)、孤兒藥物或競爭對手藥物的生產或供應問題，儘管相似，但比最初的孤兒藥物更安全、更有效或在臨床上更好。因此，其他公司可能已經獲得或可能獲得上市的批准，該候選產品被授予與我們計劃提交NDA、BLA或MAA的任何候選產品相同的孤立藥物或類似藥物的獨家經營權和相同的孤立指示。如果發生這種情況，我們之前批准的孤立產品可能會面臨競爭，我們候選產品的任何懸而未決的NDA、BLA或MAA可能不會獲得批准，直到競爭對手公司在美國或歐盟的專營期到期(視情況而定)。例如，在2021年9月，FDA發佈了關於其在解釋何時將基因治療產品視爲孤兒藥物排他性目的的“相同”或“不同”的立場的指導意見。該指南指出，如果兩種基因治療產品具有或使用不同的載體，FDA通常打算將它們視爲“不同”的藥物。此外，根據該指南，當來自同一病毒組(例如腺相關病毒2(AAV2)對腺相關病毒5(AAV5))的載體之間的差異影響諸如趨向性、免疫反應避免或潛在的插入突變等因素時，FDA通常打算將這些載體視爲不同的。然而，對這些準則的解釋存在相當大的不確定性。如本指南所示，適用於基因治療產品的孤兒藥物獨佔性是一個不斷髮展的領域，可能會受到FDA的更改和解釋，因此，我們不能確定FDA將如何將這些規則應用於ELEVIDY或我們的基因治療產品候選產品。

如果我們無法成功維持和進一步發展內部商業化能力，我們產品的銷售可能會受到負面影響。

我們聘請並培訓了一支商業團隊，並建立了我們認爲需要的組織基礎設施來支持我們的產品在美國取得商業成功。可能會抑制我們維持和進一步發展商業能力的因素包括：

無法留住足夠數量的有效商業人員;

無法培訓銷售人員（他們對我們公司或我們的產品的經驗可能有限）傳遞有關我們產品的一致信息並有效地教育醫生如何開我們的產品處方;

無法爲銷售人員提供合規且有效的材料，包括醫療和銷售文獻，以幫助他們教育醫生和我們的醫療保健提供者了解我們的產品及其適當管理，並教育付款人了解我們產品的安全性、功效和有效性，以支持有利的承保決策;

與維護和進一步發展獨立的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和費用;以及

無法開發有效的商業、銷售和營銷基礎設施來支持新產品的推出。

如果我們不能成功地維持有效的商業、銷售和營銷基礎設施，我們將在實現、維持或增加我們產品在美國的預計銷售額方面遇到困難，這將對我們的業務和財務狀況產生不利影響。

患有杜興氏症、LGMD和CMt 1A的患者人數很少，並且尚未精確確定。如果實際患者數量比我們估計的要少，我們的收入和實現盈利能力可能會受到不利影響。

Duchenne、LGMD和CMT-1a是罕見的、致命的遺傳病。據估計，在全球出生的男性中，每3,500到5,000人中就有一人受到Duchenne的影響，其中高達13%的人易受外顯子51跳過，高達8%的人易受外顯子53跳過，高達8%的人易受外顯子45的跳過。LGMD作爲一個類別，估計每14,500人中有一人受到影響，到每123,000人中有一人受到影響。CMT是一組周圍神經疾病，大約每2500人中就有一人受到影響。在美國，1A型CMT影響大約50,000名患者。我們對這些患者群體規模的估計是基於有限數量的已發表研究和內部分析。各種因素可能會縮小我們產品和候選產品的市場規模，包括疾病的嚴重性、患者人口統計以及患者免疫系統對我們的產品和候選產品的反應。如果這些研究的結果或我們對它們的分析不能準確地反映相關的患者群體，我們對市場的評估可能不準確，使我們難以或不可能實現我們的收入目標，或獲得和保持盈利能力。

我們面臨激烈的競爭和快速的技術變革，這可能會導致其他公司發現、開發或商業化有競爭力的產品。

生物技術和製藥行業競爭激烈，容易受到重大和快速的技術變革的影響。我們知道，許多製藥和生物技術公司正在我們的產品和候選產品所針對的領域積極從事研究和開發。其中一些競爭對手正在開發或測試候選產品，這些候選產品現在或將來可能直接與我們的產品或候選產品競爭。例如，我們在Duchenne領域面臨着第三方的競爭，這些第三方正在開發或曾經開發過以下候選產品：(I)跳過外顯子的候選產品，如Wave(特別是外顯子51和53)、日本新屋(特別是外顯子44和外顯子53，爲此它的產品獲得了FDA的加速批准)Viltepso(Viltolarsen)，Daiichi(特別是外顯子45)，Dye Treeutics尋求外顯子44、45、51和53的抗體-寡核苷酸連接物，Avidity Bioscience尋求44、45和51外顯子的抗體-寡核苷酸連接物，PepGen(特別是外顯子51)，SQY治療和BioMarin(BMN-351外顯子51)；(Ii)基因療法，如輝瑞和Solid(也與Ultragenyx合作)和Regenxbio；(Iii)基因編輯，包括CRISPR/CAS9方法，如Exonics Treeutics(被Vertex PharmPharmticals收購)、CRISPR Treeutics和Precision Biosciences；(Iv)其他疾病修改方法，如PTC Treeutics，其具有針對無義突變的小分子候選藥物ataluren；以及(V)其他可能具有緩解作用或與我們的產品和候選產品有潛在互補性的方法，這些方法現在或過去正在或曾經由Santhera(Reveragen)、Fibrogen、ReveraGen、Capricor Treeutics(與Nippon Shinyaku合作)、BioPhytis、Mallinckrodt、反義治療公司、Italfarmaco(批准產品givinostat)、Dystgen和EdgeWise Treeutics開發。儘管BioMarin在2016年5月31日宣佈打算停止Drispersen及其其他臨床階段候選藥物BMN 044、BMN 045和BMN 053的臨床和監管開發，當時-目前處於不同形式Duchenne的第二階段研究，但它進一步宣佈打算繼續探索用於治療Duchenne的下一代寡核苷酸的開發。事實上，BioMarin正在對BMN-351進行臨床試驗，這是一種寡核苷酸療法。此外，雖然Wave宣佈打算停止開發suvodirsen並暫停開發WVE-N531，但它正在對其外顯子53寡核苷酸WVE-N531進行臨床試驗。

此外，我們知道許多製藥和生物技術公司積極利用平台技術進行研究和開發，這些技術可能被視爲與我們以外的公司的競爭，包括上文直接提到的公司，如Alnylam製藥公司、Arbutus(前Tekmira製藥公司)、Deciphera製藥公司、愛奧尼斯製藥公司、羅氏創新中心哥本哈根公司(前Santaris Pharma A/S)、夏爾公司(現爲武田製藥)、Biogen、Moderna、阿維迪、戴恩治療公司、斯托克治療公司、支點治療公司、Ultragenyx、賽諾菲和百事公司。此外，幾家公司和機構已經就候選產品的開發達成了合作或其他協議，包括信使核糖核酸、基因療法和基因編輯(CRIPSR和AAV等)，以及作爲肌肉營養不良、神經肌肉和罕見疾病領域正在開發的療法的潛在競爭對手的小分子療法，包括但不限於阿斯特拉斯製藥公司、生物遺傳公司、箭頭製藥公司、愛奧尼斯公司、Alexion製藥公司、賽諾菲公司、夏爾公司(現爲武田公司)、禮來公司、Alnylam製藥公司、Moderna公司、Akashi公司、Capricor公司(與日本新宿公司合作)、牛津大學、Exonics治療公司(被Vertex製藥公司收購)、和Editas Medicine。

如果我們的任何競爭對手成功獲得其任何候選產品的監管批准，可能會限制我們進入市場、獲得市場份額或維持杜興空間或我們平台技術、產品和候選產品管道針對的其他疾病的市場份額的能力。

我們的競爭對手可能會成功開發出技術，這些技術除了限制我們產品或候選產品的市場規模外，還會影響我們產品和候選產品的監管批准和上市後流程，比我們的產品或候選產品更有效，或者會使我們的技術過時或失去競爭力。除其他外，我們的競爭對手可能會相對於我們的產品或候選產品：

開發更安全或更有效的產品;

實施更有效的銷售和營銷方法;

開發成本較低的產品;

商品成本較低;

獲得更優惠的報銷範圍;

獲得首選處方集狀態;

更快地獲得監管批准;

獲得更多的製造能力;

開發更方便、更容易管理的產品;

形成更有利的戰略聯盟;或

建立卓越的知識產權地位。

此外，ELEVIDYS的開發和商業化以及其當前批准的標籤的任何擴展，以及我們候選基因治療產品的開發，可能會與我們當前批准的產品競爭或取代我們當前批准的產品，這可能會影響我們當前批准的產品的未來銷售收入。我們的候選基因治療產品正在開發，用於與我們當前批准的產品重疊的患者人群的潛在治療，我們尚未確定我們的候選基因治療產品是否將與我們現有批准的產品組合用於患者，還是在單獨的治療團中使用。

由於上述任何原因，我們的收入可能面臨競爭壓力。此外，如果競爭產品在我們也有權銷售產品的地區銷售，我們的銷售額可能會減少，或者我們的業務可能會受到重大不利影響。

ELEVIDYS的未來銷售可能會減少銷售增長或減少我們PMO產品的銷售，這可能會對我們的經營業績產生負面影響，包括通過潛在的庫存覈銷。

ELEVIDYS的可訪問患者人群與有資格接受我們的PMO產品治療的患者人群之間可能存在大量重疊。未來，ELEVIDYS可能會與我們的PMO產品聯合使用，也可能作爲單獨的治療方案採用。因此，ELEVIDYS可能會與我們的PMO產品競爭。因此，ELEVIDYS的成功商業化可能會減少我們PMO產品的銷售，如果此類庫存過剩、過時或無法使用，可能會導致與庫存註銷相關的巨額會計費用。

我們已達成多項合作和戰略交易，包括與羅氏的合作，並可能尋求或參與未來的戰略合作、聯盟、收購或許可協議或其他補充或擴大我們業務的關係。我們可能無法完成此類交易，而此類交易如果執行，可能會增加我們的資本要求、稀釋我們的股東、導致我們承擔債務或承擔或有負債並使我們面臨其他風險。

爲了實現我們的長期業務目標，我們持續積極評估各種戰略機會，包括許可或收購產品、技術或業務。我們在尋求此類機會時可能會面臨其他公司的競爭。對於已批准的藥物和後期候選藥物來說，這種競爭最爲激烈，它們在成功可能性方面的風險最低，但風險更高，對我們的財務業績產生更直接的影響。我們完成交易的能力還可能受到我們或我們尋求收購開展業務的業務或資產的相關美國和外國司法管轄區適用的反壟斷和貿易監管法律和法規的限制。

我們已與羅氏公司、Nationwide公司、杜克大學、佛羅里達大學、Dyno Therapeutics公司和Hansa Bizerma進行了多次合作。我們可能沒有意識到此類合作的預期好處，以及任何未來合作或戰略關係的預期好處，其中每一種都涉及許多風險，包括：

協作者在確定他們將應用於協作的努力和資源方面有很大的自由裁量權；

合作者不得根據臨床試驗結果、因收購有競爭力的產品而導致的戰略重點變化、資金可用性或其他外部因素（例如轉移資源或產生競爭優先事項的業務合併）來開發我們的產品或候選產品;

合作者可能會推遲臨床試驗、爲臨床試驗提供足夠的資金、停止臨床試驗、放棄候選產品、重複或進行新的臨床試驗，或要求候選產品的新配方進行臨床測試;

合作者可以獨立開發或與第三方開發與我們的產品或候選產品直接或間接競爭的產品，或者以其他方式破壞或貶低我們的合作努力;

合作者可能沒有正確維護或捍衛我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的知識產權或專有信息，從而導致實際或威脅的訴訟，從而危及我們的知識產權或專有信息或使我們面臨潛在的責任；

我們與合作者之間可能發生糾紛，導致我們產品或候選產品的研究、開發或商業化延遲或終止，或者導致代價高昂的訴訟或仲裁，分散管理層的注意力和資源;

合作可能會終止，如果終止，可能會取消我們將某些候選產品商業化的權利，或者可能導致需要額外資本;

未能成功開發所收購或許可的藥物或技術或實現戰略目標，包括成功開發和商業化我們收購或許可的藥物、候選藥物或技術;

進入我們沒有直接經驗或直接經驗有限的市場，或該等市場的競爭對手擁有更強大的市場地位的市場;

擾亂我們的持續業務，分散我們的管理層和員工對其他機會和挑戰的注意力，並留住關鍵員工;

盡職調查流程可能無法識別被收購公司或被收購或許可的產品或技術的重大問題、責任或其他缺陷或挑戰，包括但不限於與知識產權、產品質量、安全、會計實踐、員工、客戶或第三方關係以及其他已知和未知的責任有關的問題、責任或其他缺陷或挑戰;

對被收購公司或許可人在收購或許可之前的活動的責任，包括知識產權侵權索賠、違法行爲、商業糾紛、稅務責任以及其他已知和未知的責任;

因收購或許可而面臨與索賠或訴訟風險相關的訴訟或其他索賠，或繼承索賠或訴訟風險，包括但不限於來自被解僱的員工、客戶、前股權持有人或其他第三方的索賠;

難以整合所收購資產或公司的產品、候選產品、技術、業務運營和人員;以及

被收購公司的部門、系統（包括會計、人力資源和其他行政系統）、技術、賬簿和記錄以及程序的整合，以及維持統一標準、控制（包括2002年薩班斯-奧克斯利法案要求的財務報告內部控制）以及相關程序和政策方面存在困難。

例如，我們對羅氏在其領導ELIVIDYS開發和商業化的地區的開發和商業化活動的影響力和控制力有限，如果行使獨家選擇權，則在其可能領導某些其他產品或候選產品商業化的地區。羅氏在其作爲牽頭方的地區的開發和商業化活動可能會對我們自己在美國的努力產生不利影響。羅氏未能履行合作協議項下的義務，未能做出足夠的努力開發和商業化合作產品，或未能遵守適用的法律或監管要求，可能會對我們的業務和運營業績產生重大不利影響。此外，如果我們依賴羅氏將我們獲得監管機構批准的任何產品商業化，那麼我們獲得的收入將比我們自己將這些產品商業化要少。

即使我們實現了與戰略交易相關的長期利益，我們的費用和短期成本也可能會大幅增加，並對我們的流動性和短期淨利潤（損失）產生不利影響。未來的許可證或收購可能會導致我們股票證券的潛在稀釋性發行、債務的產生、或有負債的產生、與善意相關的損失或費用以及與其他無形資產相關的損失或攤銷費用，這可能會損害我們的財務狀況。例如，2020年2月，我們就與羅氏簽訂合作協議向羅氏財務發行並出售了2，522，227股普通股。

與我們的候選產品開發相關的風險

我們可能會發現很難招募患者參與我們的臨床試驗，這可能會推遲或阻止我們候選產品的臨床試驗。

識別和認證患者參與我們候選產品的臨床試驗對於我們的成功至關重要。我們臨床試驗的時間取決於我們招募符合條件的患者參與測試我們候選產品的速度。我們的一些臨床試驗遇到了延誤，未來我們可能會遇到類似的延誤。這些延誤可能會導致成本增加、產品開發延遲、技術有效性測試延遲、擴展任何已批准產品標籤的能力延遲或臨床試驗完全終止。

我們可能無法識別、招募和招募足夠數量的患者，或者具有實現研究多樣性所需或期望特徵的患者，以在預期的時間範圍內完成我們的臨床試驗。患者入組可能受到因素的影響，包括但不限於：

研究方案所需的設計和複雜性和/或參與承諾;

患者群體的規模；

患者群體中的診斷能力;

有關研究的資格標準；

臨床用品供應情況；

參與研究中心身份識別、資格和隨後激活註冊延遲;

接受研究的候選產品的感知風險和益處，包括在類似或競爭療法中觀察到的不良反應的結果；

爲潛在患者提供臨床試驗地點的近似性和可用性；

競爭療法和臨床試驗的可用性；

爲促進臨床試驗及時入組而開展研究中心工作的競爭;

參與站點動機；

醫生的病人轉介做法；

患者倡導團體的活動;

能夠在治療期間和治療後充分監測患者;以及

正在調查的疾病的嚴重程度。

特別是，我們計劃評估我們的候選產品的每一種情況都是罕見的遺傳性疾病，可供臨床試驗的患者池有限。此外，由於新生兒篩查這些疾病並未得到廣泛採用，而且在沒有基因篩查的情況下可能很難診斷這些疾病，因此我們可能很難找到符合條件的患者參與我們的研究。我們臨床試驗的資格標準將進一步限制可用的研究參與者。此外，發現和診斷患者的過程可能被證明是昂貴的。在我們的臨床試驗中，治療醫生也可以使用他們的醫療自由裁量權，建議參加我們臨床試驗的患者退出我們的研究，嘗試替代療法。此外，由於隔離和其他限制，新冠肺炎感染率的回升可能會影響患者前往臨床試驗地點的能力和意願，這可能會對我們的臨床試驗的登記產生負面影響。

如果我們無法按照方案招募所需的合格患者來參與FDA、EMA或其他監管機構要求的臨床試驗，我們可能無法啓動或繼續臨床試驗。我們成功啓動的能力，

在任何外國註冊並完成臨床試驗都會面臨在外國開展業務所特有的多種風險，包括：

難以建立或管理與合同研究組織（“CROs”）和醫生的關係;

進行臨床試驗的不同標準；

我們無法找到合格的當地顧問、醫生和合作夥伴;

遵守各種外國法律、醫療標準和監管要求的潛在負擔，包括對製藥和生物技術產品和治療的監管;

有能力採購和提供進行研究所需的必要臨床試驗材料;以及

當無法完成面對面培訓時，無法在參與地點遠程實施充分的培訓。

如果我們難以招募足夠數量的患者來按計劃進行臨床試驗，我們可能需要推遲、限制或終止正在進行的或計劃的臨床試驗，其中任何一項都會對我們的業務產生不利影響。

我們候選產品正在進行和計劃中的臨床試驗的開始或完成失敗或延遲會對商業化工作產生負面影響;導致成本增加;並延遲、阻止或限制我們獲得候選產品監管批准以及產生收入和繼續我們業務的能力。

在每個適用的開發階段成功完成臨床試驗是向監管機構提交上市申請的先決條件，因此也是我們開發適應症的任何候選產品的最終批准和商業營銷的先決條件。我們不知道我們的任何臨床試驗是否會按計劃或預期開始或完成，並宣佈結果（如果有的話），因爲臨床試驗的開始和完成以及結果的宣佈通常會因多種原因而被推遲或阻止，其中包括：

監管機構拒絕允許我們繼續進行計劃中的臨床試驗或我們可能啓動的任何其他臨床試驗，或暫停臨床試驗;

延遲提交或獲得可能需要的額外IND的批准;

我們正在進行的非臨床試驗或臨床試驗的陰性和/或意外結果;

在確定、招募、招募和留住參加臨床試驗的患者方面的挑戰；

臨床試驗中受試者合規性的挑戰;

及時有效地與（以合理條款）簽訂合同、管理和合作的研究者、機構、醫院和參與臨床試驗的CROs/供應商;

與臨床試驗方和機構審查委員會談判合同和其他相關文件，例如知情同意、CTO協議和研究中心協議，這些文件可能會經過廣泛的談判，可能導致臨床試驗過程的重大延誤，不同的試驗中心和研究中心之間的條款可能存在很大差異，並可能使公司面臨各種風險;

進行臨床試驗所需的候選產品或其他材料的供應數量或質量不足，例如由於關鍵試驗中使用的材料的製造工藝或大量生產的延遲或其他延遲或在生產足夠供應的成品製劑時出現的問題;

難以獲得機構審查委員會（“IRS”）批准以及美國境外研究中心的同等（倫理委員會或EC）批准，在一個或多個潛在地點進行臨床試驗;

確保遵守監管機構商定和批准的試驗設計和方案以及適用的法律和監管指南;

分析數據的延遲或問題，或需要額外的分析或數據，或需要招募更多的患者；

患者在臨床試驗中出現嚴重不良事件或意外的藥物相關副作用，或正在進行的非臨床試驗中出現意外結果;

臨床試驗中使用的終點驗證延遲;

臨床試驗所需的結果評估驗證延遲;

我們無法與監管機構舉行正式會議或定期與他們互動;

我們無法滿足監管機構啓動臨床試驗的要求，例如開發與候選產品的活性或反應或其他CMS要求相關的效力檢測和批放行規範;

監管機構不同意我們的臨床試驗設計和我們對臨床試驗數據的解釋，或即使在監管機構對我們的臨床試驗設計進行審查和評論後仍改變批准要求;

競爭療法的非臨床或臨床測試報告引起安全性或有效性問題;以及

招聘和保留具有所需專業知識水平的員工、顧問或承包商。

任何無法成功完成臨床前和臨床開發的行爲都可能會給我們帶來額外成本，或損害我們從產品銷售、監管和商業化里程碑以及特許權使用費中產生收入的能力。此外，我們候選產品的製造或配方變更通常需要額外的研究來證明修改後的候選產品與早期版本的可比性。臨床研究延遲還會縮短我們可能擁有將候選產品商業化的獨家權利或允許競爭對手在我們之前將產品推向市場的任何期限，這會損害我們成功將候選產品商業化的能力，並損害我們的業務和運營結果。

臨床開發是漫長且不確定的。我們的新型基因治療候選物的臨床試驗可能會被推遲，包括由於COVID-19或其他類似流行病的死灰復燃，某些項目可能永遠不會在臨床上取得進展，或者實施成本可能比我們預期的更高，其中任何一種都可能對我們的業務產生重大不利影響。

臨床測試昂貴且複雜，可能需要多年時間才能完成，而且其結果本質上是不確定的。由於許多不可預見的事件，我們可能無法啓動候選產品的臨床試驗、可能出現延誤或可能不得不停止臨床試驗，包括：

FDA、其他監管機構、IRBs或倫理委員會不得出於任何原因授權我們或我們的研究人員在預期試驗地點開始臨床試驗或進行臨床試驗，包括對臨床試驗設計的安全性和方面的擔憂；

我們可能會在與預期的試驗地點和預期的CRO就優惠條款達成協議方面遇到延誤或無法達成協議，這些條款可能需要進行廣泛的談判，並且可能在不同的CRO和試驗地點之間存在顯著差異；

我們的臨床前研究和早期臨床試驗的結果可能無法預測後期臨床試驗的成功，臨床試驗的中期結果也不一定能預測最終結果;

我們可能無法建立適用的監管機構認爲具有臨床意義的臨床終點；

任何候選產品的臨床試驗可能無法顯示安全性或有效性，或產生陰性或不確定的結果，我們可能會決定或監管機構可能要求我們進行額外的非臨床研究或臨床試驗，或者我們可能會決定放棄產品開發計劃;

早期臨床試驗和後期臨床試驗在試驗設計上的差異使早期臨床試驗的結果難以推論到後期臨床試驗；

臨床前和臨床數據通常容易受到不同的解釋和分析，許多被認爲在臨床前研究和臨床試驗中表現令人滿意的候選產品仍未能獲得上市批准;和

監管機構可能會選擇實施臨床擱置，或者我們或我們的研究人員、IRS或倫理委員會可能會選擇暫停或終止臨床研究或試驗，原因包括不遵守監管要求或發現參與者面臨不可接受的受益風險比。例如，過去我們曾收到FDA的臨床擱置。儘管這些持有通常不會對我們的開發時間表產生重大影響，但無法保證未來的任何持有不會產生重大不利影響。臨床擱置或上述任何因素可能超出我們的控制範圍，並可能嚴重損害我們的開發時間表、費用和運營結果。

此外，COVID-19的影響造成了干擾，並可能導致我們的一些臨床試驗未來延誤。醫療保健提供者和監管機構對COVID-19或其他類似流行病感染率回升的反應可能會推遲臨床試驗的開始、研究中心啓動、方案合規性或臨床試驗的完成，包括完成上市後要求和承諾，減緩入組，並使參與研究的患者的持續數據收集變得更加困難或間歇性。

臨床前和早期臨床試驗的結果可能無法表明後期臨床試驗的安全性或有效性，臨床前和臨床試驗可能無法證明我們候選產品的可接受水平的安全性、有效性和質量，這可能會阻止或顯着推遲其監管批准。

爲了獲得營銷和銷售我們的任何候選產品所需的監管批准，我們必須通過廣泛的臨床前和臨床試驗證明候選產品對人體安全有效。我們候選產品正在進行的和未來的臨床前和臨床試驗可能無法顯示出足夠的安全性、有效性或足夠的質量來獲得或維持監管機構的批准。例如，儘管我們認爲迄今爲止收集的SPP-9003和SPP-5051數據是積極的，但我們收集的額外數據可能與臨床前和/或早期臨床數據不一致，或者顯示出安全益處，需要進一步開發或尋求這些候選產品的監管批准。

此外，臨床前和早期臨床試驗的成功並不能確保後續試驗的成功，也不能預測驗證性試驗的最終結果。我們的一些臨床試驗是在較小的患者群體中進行的，沒有進行盲法或安慰劑對照，因此很難預測我們在此類試驗中觀察到的有利結果是否會在更大、更先進的臨床試驗中重複。例如，我們關於SRP-9003和SRP-5051的最新公告包括：2024年1月，我們宣佈了我們的Momentum SRP-5051研究的b部分的結果，2022年3月，我們宣佈了高劑量隊列中兩名臨床試驗參與者的24個月功能數據，以及SRP-9003的三名臨床試驗參與者36個月的功能數據。這些數據基於較小的患者樣本，考慮到Duchenne和LGMD患者的異質性以及潛在的批次間差異，這些數據可能無法預測未來的結果。此外，我們不能保證其他數據或未來任何試驗數據的結果將產生與所提供的數據一致的結果，我們將能夠證明這些候選產品的安全性和有效性，後續的試驗結果將支持進一步的開發，或者即使這些後續結果是有利的，我們也不能保證我們能夠成功完成任何此類候選產品的開發，獲得加速的、有條件的或標準的監管批准，或成功地將任何此類候選產品商業化。同樣，我們不能保證我們正在進行的和計劃中的關於我們商業批准的產品和候選產品的研究數據將是積極和一致的，也不能保證監管機構(如FDA或EMA)對我們爲我們的產品或候選產品收集的數據的解釋將與我們的解釋一致。

我們的候選產品可能會造成不良副作用或具有其他性質，可能會延遲或阻止候選產品的監管批准、限制商業潛力或在任何潛在的營銷批准後導致重大負面後果。

我們的候選產品可能會引起不良的副作用。除了我們的候選產品引起的副作用外，給藥過程或相關程序也可能導致不良副作用。如果在我們的試驗中發生任何此類不良事件，我們可以決定，或者FDA、EMA或其他監管機構可以命令我們停止、推遲或修改我們候選產品的臨床前開發或臨床開發，或者我們可能無法獲得監管機構對我們候選產品的任何或所有目標適應症的批准。例如，FDA在2022年6月暫停了5051-201研究，此前發生了嚴重的低鎂血癥不良事件，並於2022年8月解除。即使我們能夠證明所有未來的嚴重不良事件都不是與產品相關的，此類事件也可能影響患者招募或入選患者完成試驗的能力。此外，如果我們選擇或被要求推遲、暫停或終止我們任何候選產品的臨床試驗，該候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從任何這些候選產品創造產品收入的能力可能會被推遲或取消。這些情況中的任何一種都可能損害我們開發其他候選產品的能力，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。

如果在獲得方面出現嚴重延誤，或者我們無法獲得或維持所需的監管批准，我們將無法及時或根本無法將我們的候選產品商業化，這可能會損害我們產生足夠收入和開展成功業務的能力。

藥品的研究、測試、製造、標籤、批准、商業化、營銷、銷售和分銷受到適用地方、地區和國家監管機構的廣泛監管，並且不同司法管轄區的法規可能有所不同。在美國，聯邦政府的批准和監督（例如這些活動需要FDA）、州和其他監管機構。在我們獲得適用監管機構所需的批准之前，不允許在美國或其他國家/地區銷售和營銷我們的候選產品。在生物製藥行業正在開發的大量藥物中，只有一小部分導致向FDA提交上市申請或向EMA（或歐盟成員國的NCA）提交MAA，獲得商業化批准的藥物甚至更少。

由於各種原因，我們無法保證在任何司法管轄區（包括美國或歐盟）獲得將我們的任何候選產品商業化所需的政府或監管機構批准，可能會嚴重延遲或可能永遠無法實現：

我們對任何候選產品的過去、當前和未來研究中的非臨床、臨床、化學、製造和控制以及其他數據和分析可能不足以滿足市場應用審批的法規要求。監管機構可能不同意我們對我們爲一個或多個候選產品提供的與NDA、BLA或MAA提交相關的數據的解釋和結論，並可能延遲、拒絕或拒絕接受審查，或批准我們提出的任何提交或確定完成後提交的產品批准的額外要求(如果有的話)。此外，在美國，FDA的一個諮詢委員會可以確定，我們的數據不足以爲我們向FDA提交的任何NDA或BLA提供批准的積極建議。即使我們符合FDA的要求，諮詢委員會投票建議批准NDA或BLA提交，FDA仍然可以不同意諮詢委員會的建議，並根據他們的審查拒絕批准候選產品。

針對孤兒疾病的候選產品，如杜興，使用新技術和新工藝，如反義寡核苷酸療法、基因療法和其他替代方法或終點來確定療效，由於除其他因素外，對新治療類別的不斷演變的解釋、監管當局的廣泛自由裁量權、缺乏先例、小型安全數據庫、監管機構或其諮詢委員會的適用專業知識水平不同、科學發展、競爭對手格局的變化、政治優先事項的變化以及適用法律、規則或法規及其解釋的變化等因素，監管部門的審批過程不確定。由於用於治療嚴重罕見疾病的產品審批過程中的不確定性，我們可能無法預測、準備或滿足監管機構的請求或要求，包括及時完成並提交我們候選產品的計劃NDA、BLAS和MAA。此類要求或要求的例子可能包括，但不限於，進行額外的或重新設計的試驗和程序(例如，額外的安全數據、患者肌肉活組織檢查、肌萎縮蛋白分析和化驗的使用)、重複或完成對我們數據的額外分析，或提供額外的支持性數據。此外，在美國，FDA顧問委員會或監管機構可能會在審批過程中的任何時候不同意我們的數據分析、解釋和結論，這可能會對我們的NDA或BLA的批准產生負面影響，或者導致公司根據監管機構的反饋決定不繼續爲候選產品提交NDA或BLA。

我們可能沒有所需的資源來滿足監管要求併成功應對候選藥品商業化通常需要的漫長、昂貴和廣泛的審批過程。

如果我們不能及時、令人滿意地回應這些要求，可能會嚴重延遲或負面影響我們爲PMO、PPMO、基於基因治療的候選產品或其他候選產品制定的驗證性研究時間表和/或開發計劃。響應監管機構的要求並滿足臨床試驗的要求，提交和批准可能需要大量的人員、財力或其他資源，作爲一家小型生物製藥公司，我們可能無法及時或根本無法獲得這些資源。此外，我們對涉及我們的代理、第三方供應商和合作夥伴的監管機構的請求做出響應的能力可能會因我們自身和與我們合作的各方的限制而變得複雜。我們可能很難或不可能遵守監管指南或成功執行我們的產品開發計劃以響應監管指南，包括與任何NDA、BLA或MAA提交的臨床試驗設計相關的指南。

即使我們的候選產品在臨床研究中證明了安全性和有效性，監管機構也可能無法及時完成審查流程，或者我們可能無法獲得監管機構的批准。如果FDA諮詢委員會或其他監管諮詢小組或當局建議不批准或限制批准，可能會導致額外的延誤。

此外，我們可能會遇到由於未來立法或行政行動中的額外政府監管，或者在產品開發、臨床研究和審查過程中監管機構政策的變化而導致的延誤或拒絕。監管機構也可以批准比要求的更少或更有限的適應症的候選治療方案，也可以根據上市後研究的表現批准。此外，監管機構可能不會批准對我們的候選藥物成功商業化所必需或可取的標籤聲明。最後，我們的一些候選產品可能需要診斷性測試，以確保我們適當地選擇適合治療的患者。如果我們無法成功地爲這些候選產品開發診斷測試，在開發過程中遇到重大延誤，或者無法獲得任何診斷測試所需的監管許可或批准，我們候選產品的商業化可能會被推遲或阻止。即使我們獲得了某些診斷測試所需的監管許可或批准，我們任何需要此類測試的候選產品的商業成功也將取決於此類測試的持續供應。

我們正在投入大量資源開發新型基因治療候選產品。美國和歐盟只有少數基因治療產品獲得批准。如果我們無法展示這些候選產品的安全性和有效性、延誤或無法成功將其中至少一種藥物商業化，我們的業務將受到重大損害。

我們正在投入大量資源來開發我們的候選基因治療產品。我們相信，投資者賦予我們公司的長期價值中，有很大一部分是基於這些候選產品的商業潛力。我們不能保證我們未來遇到的與我們的基因治療計劃相關的任何開發問題不會導致重大延誤或意外成本，也不能保證此類開發問題能夠得到解決。一個程序中的開發問題和延遲可能會延遲其他程序的開發。正在進行的臨床試驗的早期結果可能與此類臨床試驗的最終結果大不相同。臨床前和早期臨床研究的結果並不總是準確地預測後來的大規模臨床試驗的結果。我們還可能在開發可持續、可重複和商業規模的製造工藝或將該工藝轉移給商業合作伙伴方面遇到延誤，這可能會阻止我們完成臨床試驗或及時或有利可圖地將我們的產品商業化。

此外，FDA、EMA和其他監管機構的臨床試驗要求以及這些監管機構用於確定候選產品安全性和有效性的標準根據潛在產品的類型、複雜性、新穎性和預期用途和市場而存在很大差異。與其他更知名或更廣泛研究的藥品或其他候選產品相比，我們這樣的新型候選產品的監管審批過程可能更昂貴，而且需要更長的時間。目前，西方世界只有少數基因治療產品獲得批准。鑑於批准的基因治療產品的先例很少，很難確定我們的候選基因治療產品需要多長時間或花費多少錢才能在美國獲得監管機構的批准，歐盟或其他司法管轄區。EMA和EC的批准可能並不表明FDA可能需要哪些批准。

對基因治療產品的監管要求已經演變，並可能在未來繼續變化。在FDA內部，生物製品評估和研究中心(“CBER”)管理基因治療產品。在CBER內部，對基因治療和相關產品的審查整合在細胞、組織和基因治療辦公室，FDA成立了細胞、組織和基因治療諮詢委員會，就其審查向CBER提供建議。CBER與美國國立衛生研究院(“NIH”)密切合作。FDA和NIH已經發布了關於基因治療方案的開發和提交的指導文件。例如，2020年1月28日，FDA發佈了最終指導文件，更新了最初於2018年7月發佈的指導文件草案，以反映該領域的最新進展，並制定了基因療法開發、審查和批准的框架。這些最終指導文件涉及開發用於治療特定疾病類別(包括罕見疾病)的基因療法，以及與基因療法有關的製造和長期後續問題等。FDA還在2021年9月發佈了一份新的指導文件，描述了FDA爲評估孤兒藥物排他性而確定兩種基因治療產品相同或不同的方法，以及2022年3月關於包含人類基因組編輯的人類基因治療產品的指導文件草案。FDA還在2023年12月發佈了一份指南草案，爲制定基因治療產品的效力保證戰略提供了建議。此外，如果IND中的信息不足以評估兒科患者的風險，FDA可以暫停IND。

這些監管審查機構、委員會和諮詢小組及其頒佈的新要求和指南可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外或更大規模的研究，增加我們的開發成本，導致監管立場和解釋的變化，延遲或阻止這些治療候選藥物的批准和商業化或導致重大的批准後研究、限制或限制。當我們推進候選產品時，我們將被要求與這些監管和諮詢小組協商並遵守適用的要求和指南，如果不遵守這些要求和指南，可能會導致我們候選產品的開發延遲或停止。

如果我們候選基因治療產品的預期或實際上市批准時間，或這些候選產品的市場接受度（如果獲得批准），包括第三方支付者同意的治療報銷水平，不符合投資者或公開市場分析師的預期，那麼我們普通股的市場價格可能會下跌。

由於我們正在開發用於治療某些臨床經驗很少的疾病的候選產品，並且我們正在使用新的終點或方法，因此FDA、EMA或其他監管機構可能不考慮我們臨床試驗的終點以提供有臨床意義的結果的風險增加了這些結果可能難以分析。因此，FDA或外國監管機構可能會以與我們或我們的合作伙伴不同的方式解釋這些數據，這可能會延遲、限制或阻止全面或加速監管批准。

在FDA的審查過程中，我們將需要確定成功標準和終點，以便FDA能夠確定我們候選產品的臨床療效和安全性。由於我們正在爲疾病開發新的治療方法，其中幾乎沒有使用新的終點和方法的臨床經驗，例如基因療法，因此FDA、EMA或其他監管機構可能不會考慮臨床試驗終點以提供臨床有意義的結果(反映了對患者的切實好處)的風險增加。此外，由此產生的臨床數據和結果可能很難分析。即使FDA確實發現我們的成功標準得到了充分的驗證和臨床意義，我們也可能無法達到預先指定的終點，達到一定程度的統計學意義。對於我們在計劃中針對的一些超罕見的基因定義疾病，實現適當的統計能力可能是具有挑戰性的，特別是在尚未建立對描述性數據的接受的情況下。此外，我們用來評估特定安全性或有效性參數的不同方法、假設和應用程序可能會產生不同的統計結果。即使我們相信從我們候選產品的臨床試驗中收集的數據是有希望的，這些數據可能也不足以支持FDA或外國監管機構的批准。臨床前和臨床數據可以用不同的方式解釋。因此，FDA或外國監管機構可能會以與我們或我們的合作伙伴不同的方式解讀這些數據，這可能會推遲、限制或阻止完全或加速監管審批。

如果我們的研究數據未能一致或充分證明我們任何候選產品的安全性或有效性，則在我們努力滿足批准要求時，對此類候選產品的監管批准可能會大幅推遲，或者，如果我們無法滿足這些要求，此類批准可能會被扣留或撤回。

我們的候選產品獲得FDA的快速通道產品、突破性療法、優先審查或再生醫學高級療法（“RMAT”）指定，或EMA獲得優先醫學計劃（“PRIME”）的資格（如果獲得批准），可能不會導致更快的開發或監管審查或批准流程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。

如果臨床試驗結果支持，我們可能會爲我們的候選產品尋求快速通道、突破性治療指定、RMAT指定、Prime方案訪問或優先審查指定。快速通道產品指定旨在促進臨床開發和加快對旨在治療嚴重或危及生命的疾病的藥物的審查，這些藥物顯示出解決未得到滿足的醫療需求的潛力。突破性療法被定義爲一種藥物，其目的是單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況，其中初步臨床證據表明，該藥物可能在一個或多個臨床重要終點顯示出比現有療法顯著的改善，例如在臨床開發早期觀察到的實質性治療效果。RMAT指定旨在加快再生先進療法的批准，例如我們的基因治療產品候選。優先審查指定旨在加快FDA對治療嚴重疾病的藥物的上市申請審查時間表，如果獲得批准，將顯著提高安全性或有效性。PRIME是EMA提供的一項計劃，旨在加強對針對未得到滿足的醫療需求的藥物開發的支持。

對於被指定爲快速通道產品或突破性療法，或獲准進入Prime方案的藥物和生物製品，監管機構和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨床開發的最有效途徑。具有快速通道產品或突破性療法的藥物的贊助商也可以滾動提交營銷申請，這意味着如果贊助商在提交營銷申請的第一部分時支付使用費，FDA可以在贊助商向FDA提交完整的申請之前審查營銷申請的部分內容。對於獲得優先審查指定的產品，FDA的營銷申請審查目標被縮短至6個月，而標準審查爲10個月。這一審查目標是基於FDA接受上市申請審查的日期。這一申請有效期通常會增加大約兩個月的時間，以便從提交之日起進行審查和決定。RMAT指定將加快批准，並將包括快速通道和突破性治療指定的所有好處，包括與FDA的早期互動，但FDA尚未宣佈確切的機制。

指定爲快速通道產品、突破性療法、RMat、PRIME或優先審查產品由監管機構自行決定。因此，即使我們相信我們的候選產品之一符合快速通道產品、突破性療法、RMat、PRIME或優先審查產品的指定標準，該機構也可能不同意，而是決定不進行此類指定。在任何情況下，與根據傳統監管程序考慮批准的藥物相比，收到候選產品的此類指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，並且不能確保最終獲得該機構的上市批准。此外，關於快速通道產品和突破性療法，

FDA稍後可能會決定這些產品不再滿足快速通道產品、RMat或突破性療法的資格條件，或者對於優先審查產品，決定FDA審查或批准的期限不會縮短。

我們可能無法推進所有項目，而且我們可能會利用我們的財政和人力資源來推行特定項目，而未能利用那些利潤更高或成功可能性更大的項目。

我們正在籌備中的項目包括40多個處於不同開發階段的項目，涉及範圍廣泛的疾病和障礙。我們計劃通過內部研發和戰略交易來擴大我們的渠道。由於我們的資源有限，我們可能無法推進我們所有的計劃。我們也可能放棄或推遲對某些計劃或後來被證明具有更大商業潛力的指示的機會的追求。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來候選產品研發計劃上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估某一候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過戰略合作、許可或其他特許權使用費安排向該候選產品放棄寶貴的權利，如果我們保留該候選產品的獨家開發和商業化權利會更有利，或者我們可能會在某個治療領域將內部資源分配給該候選產品，而在該領域達成合作安排會更有利。

與第三方有關的風險

如果我們無法維持與第三方的協議將我們的產品分銷給患者，我們的運營和業務結果可能會受到不利影響。

我們依靠第三方將我們的產品以商業方式分銷給美國的患者。我們已與第三方物流公司簽訂合同，以儲存我們的產品，並與分銷商和專業藥房簽訂合同，以向患者銷售和分銷我們的產品。專業藥房是專門爲需要高水平的患者教育和持續管理的複雜或慢性疾病分發藥物的藥房。

該分銷網絡需要與我們的銷售、營銷和財務組織進行密切協調。此外，未能協調財務系統可能會對我們準確報告產品收入的能力產生負面影響。如果我們無法有效管理分銷流程，我們產品的銷售以及我們未來可能商業化的任何產品可能會被延遲或嚴重損害，並且我們的運營結果可能會受到損害。

此外，使用第三方涉及某些風險，包括但不限於這些組織將：

不向我們提供有關其庫存、使用我們產品的患者數量或有關我們產品的嚴重不良事件和/或產品投訴的準確或及時信息;

沒有有效地銷售或支持我們的產品;

減少或停止銷售或支持我們產品的努力;

不投入必要的資源在我們預期的數量和時間內銷售我們的產品;

無法履行對我們或其他人的財務義務;或

停止行動。

任何此類事件都可能導致產品銷量下降、產品收入下降、收入損失和/或聲譽損害，從而損害我們的運營和業務成果。

關於我們產品向美國境外患者的商業前分銷，我們已與第三方分銷商和服務提供商簽訂合同，通過我們的NAP在某些國家/地區分銷我們的產品。我們需要繼續在我們的產品獲得批准的司法管轄區建立商業分銷網絡，這也需要第三方合同。使用分銷商和服務提供商涉及某些風險，包括但不限於這些組織不遵守適用法律和法規的風險，或者不向我們提供有關嚴重不良事件和/或有關我們產品的產品投訴的準確或及時信息。任何此類事件都可能導致監管行動，其中可能包括暫停或終止我們在某個國家/地區的產品分銷和銷售、收入損失和/或聲譽損害，這可能會損害我們的運營和業務成果。

我們依靠第三方進行早期研究以及臨床前和臨床開發的某些方面。任何這些第三方的表現不佳或損失可能會影響我們候選產品開發的開發和商業化。

我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方對我們的某些候選產品進行早期研究、臨床前和臨床開發的某些方面，包括我們的後續外顯子跳過產品候選產品、PPMO、基因治療和基因編輯候選產品。我們的第三方合作者可能沒有爲這些候選人投入足夠的資源或充分開發我們的計劃。如果我們的第三方合作伙伴未能向我們的任何候選產品投入足夠的資源或履行其合同職責或義務，我們與任何特定候選產品相關的計劃可能會被推遲、終止或失敗。此外，如果我們未能向這些第三方協作者支付所需的款項，包括預付款、里程碑付款、報銷或特許權使用費付款，或未能遵守我們與他們達成的協議中的其他義務，這些第三方可能不會被要求履行我們與他們各自協議下的義務，並可能有權終止此類協議。此外，如果我們的戰略合作伙伴在他們的臨床候選產品(包括臨床封存)的開發過程中遇到監管延遲，我們將產品商業化的機會可能會被推遲。

我們還依賴並計劃繼續依賴第三方CROs來監控和管理我們正在進行的臨床前和臨床項目的數據完整性。我們依賴這些各方執行我們的臨床前和臨床試驗，並且我們僅控制他們活動的某些方面。儘管如此，我們有責任確保我們的每項研究都按照適用的方案以及法律、監管和科學標準進行，我們對合作者和CROs的依賴並不免除我們的監管責任。

我們的第三方合作者和CRO代表我們開展工作的個人，包括他們的分包商，並不總是我們的員工，儘管我們參與了我們的早期研究以及臨床前和臨床計劃的規劃，但我們無法控制他們是否投入足夠的時間和資源或對這些計劃進行適當的監督，除非我們與此類第三方達成的協議向我們提供了補救措施。如果我們的合作者和CRO未能成功履行他們的合同職責或義務，或者如果他們獲得的數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨床前和臨床方案、法規要求或其他原因而受到影響，我們的臨床試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准或成功將其商業化。因此，我們的運營結果和我們候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲。

我們對第三方的依賴要求我們分享我們的專有信息，這增加了競爭對手發現它們或我們的專有信息被挪用或無意中披露的可能性。

我們對第三方合作者的依賴要求我們向這些方披露我們的專有信息，這可能會增加競爭對手發現這些信息或在我們無意的情況下這些信息被挪用或披露的風險。如果這些事件中的任何一個發生，那麼我們獲得專利保護或其他知識產權的能力可能會受到不可挽回的威脅，並可能隨之而來的是代價高昂、分散注意力的訴訟。此外，如果這些第三方停止運營，我們無法快速找到替代供應商，或者我們丟失了與我們的產品或候選產品相關的信息或物品，我們的開發計劃可能會被推遲。儘管我們謹慎地管理與第三方合作伙伴和CRO的關係，但不能保證我們在未來不會遇到挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生重大不利影響。

我們依賴的一些早期研究和臨床前開發的第三方位於中國。美國政府越來越關注中國公司在生命科學行業中的作用。這一重點包括美國的立法提案，例如擬議的《生物安全法案》，該法案的草案目前正在美國國會進行立法程序。如果頒佈，《生物安全法案》將禁止美國聯邦機構與任何使用“令人關注的生物技術公司”生產或提供的生物技術設備或服務的實體簽訂或續簽任何合同，以履行與政府的合同。如果獲得通過，《生物安全法案》可能會導致我們尋求退出與被確定爲“值得關注的生物技術公司”的中國服務提供商的部分或全部安排，並將這些服務轉移給替代公司。

與製造業相關的風險

我們目前依賴第三方來製造我們的產品並生產我們的候選產品;我們對這些各方的依賴，包括我們未能準確預測產品需求並及時確保製造能力以滿足商業、NAP、臨床和臨床前產品需求，可能會損害產品商業供應的可用性或成功支持各種計劃，包括研發以及我們管道中其他候選產品的潛在商業化。

我們依賴並預計在可預見的未來繼續依賴有限數量的第三方來生產和供應材料（包括原材料和亞單元）、原料藥和藥品，並提供小瓶的標籤和包裝以及我們產品和候選產品的儲存。具有適合我們產品和候選產品生產過程的設施和能力的第三方數量有限，這造成了我們可能無法獲得所需數量和純度的材料和原料藥的風險。截至本季度報告之日，我們所有三種PMO商業產品的原料藥和製劑都有雙重採購，以及ELEVIDYS原料藥和製劑生產的一個來源。

此外，增加新的製造能力的過程很漫長，往往會導致開發工作的拖延。這些設施的開發或運營的任何中斷，包括但不限於由於持續的“新冠肺炎”疫情、設備或材料的訂單延誤、設備故障、質量控制和質量保證問題、監管延誤和此類延誤可能對供應鏈和產品可獲得性的預期時間表造成的負面影響、生產產量問題、合格人員短缺、設施或業務中斷或設施損壞等自然災害，可能導致取消發貨、在製造過程中損失產品或我們的產品、候選產品或材料的供應短缺。成品供應的任何延遲或中斷都可能阻礙我們分銷產品以滿足商業需求或按我們預期的時間執行我們的商業化計劃的能力，這可能導致潛在收入損失，對我們獲得市場認可的能力產生不利影響，或對我們的業務、財務狀況和前景產生不利影響。

如果這些第三方停止向我們提供優質製造和相關服務，並且我們無法及時聘請適當的替代品，我們有能力以我們計劃的商業、臨床前和臨床或BEP所需的足夠質量和數量製造我們的產品或候選產品，我們的各種產品研究、開發和商業化工作將受到不利影響。

此外，我們的製造過程或與我們簽訂合同的設施中的任何問題都會使我們對潛在合作伙伴（包括大型製藥公司和學術研究機構）的吸引力減弱，這可能會限制我們獲得額外有吸引力的開發計劃。

我們通過我們的第三方製造商，尋求生產或生產我們的產品和候選產品的供應。鑑於具備生產我們產品和候選產品的專業知識的第三方數量有限、製造這些產品所需的交貨期以及相關材料的可獲得性，我們可能無法以商業上合理的條款及時或根本無法建立或維持足夠的商業和其他製造安排，以提供足夠的產品和候選產品供應。此外，我們可能無法獲得與這種安排有關的大量資金。即使在成功聘請第三方爲我們的產品和候選產品執行製造流程後，此類各方也可能會因爲各種原因而不遵守他們同意的條款和時間表，其中一些原因可能不在他們或我們的控制範圍之內，這會影響我們在預期或要求的時限內執行與我們的產品商業化和候選產品持續開發相關的業務計劃的能力。當我們簽訂包含排他性條款和/或重大終止處罰的長期製造協議時，我們限制了我們的運營靈活性。

我們還依賴第三方來設計、製造、獲得和維護ELEVIDYS配套診斷測試的監管批准。我們或我們的合作者在開發配套診斷測試或獲得監管批准方面的任何延遲或失敗都可能會損害我們的業務，可能會造成重大損害

我們其中一個合作地點的運營也可能受到人爲或自然災害、公共衛生流行病或流行病或其他業務中斷的干擾，例如俄羅斯和烏克蘭之間持續衝突造成的潛在供應鏈中斷。此外，需要根據美國國防生產法優先考慮聯邦緊急事務管理局發佈的評級訂單，可能會影響我們產品和候選產品的製造、供應鏈和分銷。

用於基因治療的產品新穎、複雜且難以製造。我們可能會遇到生產問題或不準確地預測需求，這可能會導致其他基因治療計劃的商業化或開發延遲，限制我們候選產品或未來批准產品的供應，或以其他方式損害我們的業務。

我們目前與第三方簽訂了開發、製造和測試協議，以生產ELEVIDYS和我們的基因治療候選產品的供應品。有幾個因素可能導致生產中斷，包括人才獲取/保留、設備故障、設施污染、原材料短缺或污染、自然災害、公用事業服務中斷、人爲錯誤或供應商運營中斷。

像我們這樣的生物製品的物理和化學性質通常不能完全表徵。因此，對成品的檢測可能不足以確保產品以預期的方式運行。因此，我們採用多個步驟來控制我們的製造過程，以確保該過程有效，並嚴格和一致地按照該過程製造候選產品。製造過程的問題，即使是與正常過程的微小偏差，都可能導致產品發佈延遲、產品缺陷或製造失敗，從而導致批量故障、產品召回、產品責任索賠或庫存不足。我們可能會遇到問題，無法獲得足夠數量和質量的臨床和/或商業級材料，這些材料符合FDA、EMA或其他適用的外國標準或規範，並具有一致和可接受的生產產量和成本。批量失敗或產品召回可能會導致我們推遲臨床試驗或產品發佈，或者可能導致無法滿足ELEVIDYS或其他未來基因治療產品的商業供應需求，這可能會對我們造成高昂的成本，否則會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。

此外，FDA、EMA和其他外國監管機構可能會要求我們隨時提交任何已批准產品的樣本以及顯示適用測試結果的方案。在某些情況下，FDA、EMA或其他外國監管機構可能會要求我們在主管當局授權發佈之前不要大量分發。

隨着我們的候選產品進入後期臨床試驗，按照慣例，開發計劃的CMC各個方面，如製造、配方和其他流程以及給藥途徑，可能會被更改，以優化後期臨床試驗以及潛在的批准和商業化所需的擴大候選和流程。這些變化可能不會產生預期的最優化，包括生產質量和數量足以滿足第三階段臨床開發或商業化的藥物物質和藥物產品，這可能會導致臨床試驗的啓動或完成的延遲和更高的成本。我們可能還需要進行更多的研究，以證明新生產的藥品和/或用於商業化的藥品與用於臨床試驗的以前生產的藥品和/或藥品具有可比性。證明可比性可能需要我們承擔額外的成本或推遲臨床試驗的啓動或完成，如果不成功，可能需要我們完成更多的臨床前研究或臨床試驗。

我們還可能會在僱用和留住運營製造過程所需的經驗豐富的科學、質量控制和製造人員方面遇到問題，這可能會導致我們的生產延遲或難以遵守適用的監管要求。

此外，如果我們的第三方製造商無法滿足與製造ELEVIDYS相關的要求，我們滿足商業需求的能力可能會受到不利影響，這可能會導致潛在收入的損失，對我們獲得ELEVIDYS市場接受度的能力產生不利影響，或以其他方式對我們的業務、財務狀況和前景產生不利影響。 ElevidYS是我們第一款基因治療產品。我們可能無法準確估計這種新型產品的商業需求。如果對ELEVIDYS的商業需求大於我們的估計，我們和我們的製造商可能無法及時履行ELEVIDYS的所有訂單，這可能會對我們的業務、財務狀況和前景產生不利影響。

目前，我們在商業層面生產病毒載體或候選基因治療產品的能力有限，足夠的GMP合規能力可能會導致我們的開發計劃延遲或資本支出增加，並且任何基因治療產品的開發和銷售（如果獲得批准）可能會受到重大損害。

我們在產品和候選產品的製造過程中使用的第三方可能不符合GMP法規。

我們的合同製造商被要求根據cGMP生產我們的原料、原料藥和藥品。我們和我們的合同製造商接受FDA、EMA以及相應的州和外國當局的定期檢查，以確保嚴格遵守cGMP和其他適用的政府法規。此外，在我們可以開始在第三方或我們自己的設施中商業化生產我們的候選產品之前，我們必須獲得FDA的監管批准，其中包括對製造工藝和設施的審查。製造授權還必須從適當的歐盟監管機構獲得，並可能被其他外國監管機構要求。獲得這種批准或授權所需的時間框架尚不確定。爲了獲得批准，我們需要證明我們的所有過程、方法和設備都符合cGMP，並對供應商、合同實驗室和供應商進行廣泛的審計。在遵守cGMP方面，我們正在

有義務在生產、記錄保存和質量控制方面花費時間、金錢和精力，以確保產品符合適用的規範和其他要求。

我們對第三方製造商遵守法規和要求的情況沒有直接的運營控制權。此外，GMP的變化可能會對我們的合同製造商分別按照商業和臨床試驗所需的時間表合規地完成我們產品和候選產品的製造過程的能力產生負面影響。未能實現和維持對GMP和其他適用政府法規的合規性，包括未能檢測或控制預期或意外的製造錯誤，會導致產品召回、臨床擱置、批准延遲或扣留、患者受傷或死亡。

我們的合同製造商未能遵守適用的GMP和其他適用的政府法規，或者我們的合同製造商遇到製造問題，可能會導致重大負面後果，包括產品扣押或召回、推遲或取消臨床試驗、失去或延遲產品批准、罰款和制裁、收入損失、終止候選產品開發、聲譽損害、發貨延遲、庫存短缺、庫存覈銷和其他產品相關費用以及製造成本增加。如果我們經歷其中任何一種後果，我們產品商業化的成功和/或我們對候選產品的開發工作可能會被顯着推遲、失敗或受到其他負面影響。

我們可能無法以足夠的質量和數量或在目標時間內成功優化候選產品的製造，或者無法確保在此過程中開發的知識產權的所有權，這可能會對我們產品的商業成功和/或我們候選產品的開發產生負面影響。

我們的重點仍然是優化後續的exon skipping候選產品和其他項目（包括PPMO和基因治療）的製造。無論是與第三方製造商合作還是自己，我們可能無法以安全、符合GMP條件或其他適用法律或監管要求的方式，以具有成本效益的方式，在滿足我們商業化、臨床試驗和其他業務計劃時間軸所需的時間範圍內，成功提高材料、原料藥和藥品生產的生產能力，或者根本。

在努力提高製造能力和擴大生產的過程中，出現了遵守cGMP要求的挑戰和其他質量問題。我們在產品和候選產品的製造、包裝和存儲，以及原料藥或成品的運輸和存儲過程中都會遇到這樣的問題。此外，爲了將我們的產品發佈用於商業用途，並證明用於臨床試驗的候選產品(以及任何後續用於商業用途的藥物產品)的穩定性，我們的製造工藝和分析方法必須根據法規指南進行驗證。未能成功驗證或保持對我們的製造流程和分析方法的驗證，或未能及時或具有成本效益地證明我們的產品或候選產品的足夠純度、穩定性或可比性，或根本不能，可能會破壞我們的商業努力。如果未能成功驗證我們的製造流程和分析方法，或未能證明足夠的純度、穩定性或可比性，將對我們產品的商業可用性以及我們候選產品的持續開發和/或監管批准產生負面影響，這可能會嚴重損害我們的業務。

在我們與第三方製造商合作以增加和優化製造能力期間，他們可能會對我們的產品或候選產品的製造流程進行專有改進。我們可能不擁有或無法獲得此類改進的所有權，或者可能必須共享這些改進的知識產權。此外，我們可能需要額外的流程、技術和驗證研究，這些可能成本高昂，而且我們可能無法開發或從第三方獲取。未能確保大規模臨床試驗所需的製造工藝所需的知識產權或我們候選產品的持續開發可能會導致我們的業務計劃出現重大延遲，或以其他方式對我們候選產品的持續開發產生負面影響。

與我們的知識產權有關的風險

我們的成功、競爭地位和未來收入部分取決於我們以及我們的許可人和其他合作者獲得、維護和捍衛我們產品、候選產品和平台技術的專利保護的能力，以保護我們的商業祕密，並防止第三方侵犯我們的專有權。

我們目前直接持有各種已發佈的專利和專利申請，或對已發佈的專利和專利申請擁有獨家許可或選擇權，每種情況都在美國以及其他保護我們產品、候選產品和平台技術的國家/地區。我們預計將在美國和其他國家提交額外的專利申請。我們的成功在很大程度上取決於我們獲得、維護和捍衛涵蓋我們產品、候選產品和平台技術的美國和外國專利的能力，以及保護我們這些資產的商業祕密的能力。專利過程面臨許多風險和不確定性，我們無法保證我們將成功獲得、維護或捍衛我們的專利。

即使我們的專利主張被允許，這些主張也可能不會發布，或者在發佈的情況下可能不足以保護我們的產品、候選產品或平台技術，或者可能會在授予後程序中受到第三方的質疑。

製藥、生物技術和其他生命科學公司的專利地位可能非常不確定，涉及複雜的法律和事實問題，重要的法律原則仍未解決。對於我們基於PMO和PPMO的產品和候選產品以及基於基因治療的產品和候選產品來說，這種不確定性增加了，因爲這些產品和候選產品沒有大量涉及此類技術的專利訴訟。國會定期考慮專利法的修改，這樣的修改可能會產生不利的影響。到目前爲止，美國還沒有關於生物技術專利中允許的權利要求的廣度的一致政策，用於確定所有技術中專利權利要求的可專利性的測試也在不斷變化。美國專利商標局和其他法域的專利局經常要求限制或大幅縮小針對製藥和/或生物技術相關發明的專利申請，以僅涵蓋專利申請中舉例說明的具體創新，從而限制了針對競爭挑戰的保護範圍。因此，即使我們或我們的許可方能夠獲得專利，專利範圍也可能比預期的要小得多。因此，不能保證我們的任何專利如果被頒發，可以爲我們提供多大程度和範圍的保護，也不能保證專利是否會被頒發。可能向我們頒發的專利可能會受到進一步的政府審查，這最終可能導致其保護範圍的縮小，而未決的專利申請在頒發之前，其請求的保護範圍可能會受到極大的限制，如果根本沒有頒發的話。美國以外的製藥、生物技術和其他生命科學專利的情況可能會更加不確定。

作爲公共政策問題，政府機構可能會面臨巨大壓力，要求其限制專利保護範圍或對事實證明成功的疾病治療實施強制許可，特別是作爲實施價格控制的策略。此外，競爭對手可能會利用這種壓力來增強其利用這些法律來創造、開發和營銷競爭產品的能力。

我們或許能夠斷言，我們的競爭對手從事的某些活動侵犯了我們當前或未來的專利權。在我們強制執行我們的專利的範圍內，被指控的侵權者可能否認侵權和/或反聲稱我們的專利無效或不可強制執行，如果成功，可能會對我們的專利權產生負面影響。我們可能無法成功地保護必要的專利，以防止競爭對手開發、製造或商業化競爭的候選產品或產品。如果我們聲稱侵犯了涵蓋競爭產品候選或產品以及我們自己的候選產品(S)或產品(S)的專利，或者該專利在未經我方發起的情況下受到其他挑戰，則如果侵權競爭對手成功挑戰我們專利(S)的有效性、可執行性或範圍，則對我方候選產品(S)或產品(S)的專利保護可能會受到重大不利影響。我們的專利權可能會受到挑戰、無效、規避或以其他方式不提供任何競爭優勢。捍衛我們的專利地位可能需要大量的財政資源，並可能對公司的其他目標產生負面影響。即使我們成功地針對競爭對手執行了我們的專利權，我們也可能無法追回足夠的損害賠償或獲得其他所需的救濟。

根據《哈奇-瓦克斯曼法案》，一個或多個有動機的第三方可以提交ANDA，尋求批准根據NDA途徑批准的創新者產品的仿製副本，如我們的PMO產品，或根據第505(B)(2)條爲原始創新者產品的新版本或改進版本申請NDA。在某些情況下，有動機的第三方可以最早根據第505(B)(2)條提交此類ANDA或NDA，即所謂的“NCE-1”日期，即NCE專營期五年期滿前一年，或者更一般地，在NDA批准後四年。第三方被允許依賴創新者產品的安全性和有效性數據，可能不需要進行臨床試驗，並可以在專利排他性到期或失去或監管排他性到期或喪失後銷售產品的競爭版本，並通常收取顯著較低的價格。一旦一種產品的專利保護到期或失去，或監管機構的獨佔性到期或喪失，該產品的大部分收入可能會在很短的時間內大幅減少。如果我們不能成功地捍衛我們的專利和監管排他性，我們就不會從它們中獲得預期的好處。因此，如果第三方成功挑戰我們保護產品的專利的有效性、可執行性或範圍，則第三方可以在我們的專利到期之前銷售ANDA或第505(B)(2)款產品，該產品與我們的產品之一構成競爭。

專利格局正在不斷髮展，我們可能能夠斷言第三方從事的某些活動侵犯了我們當前或未來的專利權。生物製藥和製藥行業已經發生過並將繼續發生有關專利和其他知識產權的重大訴訟。因此，我們擁有、許可、選擇和依賴的專利和專利申請對我們的候選產品的排他性可能會受到挑戰。

製藥和生物技術行業知識產權的不確定性一直是訴訟和其他糾紛的根源，這些糾紛本質上成本高昂且不可預測。

在某些情況下，爲了確定我們某些專有權利的有效性和範圍，在其他情況下，訴訟、干涉、反對、各方之間審查、行政質疑或其他類似類型的訴訟是、已經和未來可能是必要的，在其他情況下，爲了確定第三方聲稱的某些專利權的有效性、可執行性、範圍或不侵犯與製造有關的第三方聲稱的某些專利權，使用或銷售我們的候選產品或產品。我們也可能面臨挑戰

第三方對我們的產品的專利和監管排他性，包括仿製藥和/或生物仿製藥的製造商，他們可能選擇在我們的專利或監管排他性到期之前推出或嘗試推出他們的產品。訴訟、干預、異議、當事各方之間的審查、行政挑戰或其他類似類型的訴訟程序是不可預測的，可能會曠日持久、費用高昂，並分散管理人員的注意力。此類訴訟的結果可能會對我們的專利或其他專有權利的有效性、可執行性和範圍產生不利影響，阻礙我們製造和營銷產品的能力，要求我們爲侵權產品或技術尋求許可，或導致評估針對我們的重大金錢損失，這些損失可能超過我們財務報表中的應計金額(如果有)。司法或行政訴訟中的不利裁決或未能獲得必要的許可證可能會阻止我們開發、製造或銷售我們的產品。此外，我們能夠獲得的任何許可證下的付款都會減少我們從產品中獲得的利潤。這些情況中的任何一種都可能對我們造成財務、商業或聲譽損害，或者可能導致我們的股票價格下跌或波動。

如果第三方成功聲稱我們的產品、候選產品或平台技術侵犯了此類第三方的專有權，我們的業務前景將受到損害。

與我們類似，競爭對手也不斷地爲他們的技術尋求知識產權保護。我們的幾個開發項目，特別是基因治療項目，專注於治療領域，這些領域多年來一直是第三方廣泛研究和開發的主題，並受到第三方專利權的保護。由於我們各個技術領域的知識產權數量，我們不能確定我們沒有侵犯競爭對手或其他第三方的知識產權，或者我們不會侵犯競爭對手或未來授予或創造的其他第三方的知識產權。此外，根據《美國法典》第35篇第271(E)(1)節的所謂安全港條款，我們或以我們的名義進行的與我們的候選產品開發相關的活動可能不受侵犯，因此可能被發現侵犯了第三方的專利權。我們的競爭對手或其他第三方可能已經或將來可能獲得威脅、限制、干擾或剝奪我們在重要商業市場製造、使用和銷售我們的產品、候選產品或平台技術的能力的專利。

由於我們各種合作伙伴、合作者、許可者、CROs、CMO等的性質，我們可能會因這些第三方就我們的候選產品進行的活動而受到侵權索賠，無論此類活動是否得到我們的授權。此外，我們可能有合同義務賠償這些合作伙伴免受侵權索賠或聲明性救濟的影響。因此，如果提出此類索賠的第三方成功獲得侵權和有效性的最終判決，我們可能會承擔巨額不可預見的成本、干擾和財務責任。

爲了維持或獲得我們產品和候選產品的運營自由，我們可能會產生大量費用，包括與第三方簽訂要求里程碑和特許權使用費付款的協議相關的費用。此外，如果我們挑戰競爭對手的專利權或以其他方式對侵權、挪用、違約或相關索賠的指控進行辯護，我們可能會產生巨額成本，並且最終可能不會成功。

如果我們的產品、候選產品或平台技術被指控侵犯或確定侵犯他人可執行的專有權，我們可能會產生巨額成本，並且可能不得不：

從他人處獲得權利或許可，但這些權利或許可可能無法以商業上合理的條款提供或根本無法獲得;

放棄侵權候選產品的開發，或停止侵權產品的商業化;

重新設計我們的產品、候選產品或流程以避免侵權;

支付損害賠償金;和/或

爲訴訟或行政程序辯護，無論我們贏還是輸，這些程序都可能代價高昂，並且可能導致財務和管理資源的大量轉移。

任何這些事件都可能導致產品和候選產品開發延遲或停止，從而嚴重損害我們的潛在收益、財務狀況和運營。我們的候選產品和產品的專利格局正在不斷髮展，多方（包括商業實體和學術機構）可能有權提出索賠，或者可能正在提出額外索賠，這可以爲這些各方提供一個基礎來斷言我們的產品、候選產品或平台技術侵犯了這些各方的知識產權。生物製藥和製藥行業已經發生過並將繼續發生有關專利和其他知識產權的重大訴訟。

與我們的業務運營相關的風險

不遵守醫療保健和其他法規將受到巨額處罰，我們的業務、運營和財務狀況可能會受到不利影響。

作爲美國境內的藥品製造商，某些聯邦和州醫療保健法律和法規適用於或影響我們的業務。這些法律可能會限制我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們如何進行有關、營銷、銷售和分銷我們的產品的研究。法律法規包括：

聯邦醫療保健反回扣法，除其他外，禁止個人直接或間接索取、接受或提供報酬，以引誘個人轉介物品或服務，或購買或訂購商品或服務，可根據聯邦醫療保健計劃（例如醫療保險和醫療補助）付款;

聯邦虛假索賠法禁止個人或實體故意提供或導致提供醫療保險、醫療補助或其他第三方付款人的虛假或欺詐性信息或付款索賠;

《聯邦食品、藥品和化妝品法》嚴格規範藥品和醫療器械營銷，禁止製造商營銷此類產品用於標籤外使用，並規範樣本的分發;

聯邦消費者保護法和不正當競爭法，這些法律廣泛地監管市場活動和可能損害消費者的活動；

聯邦法律要求製藥商向政府報告某些計算出的產品價格，或者向政府當局或私人實體提供某些折扣或回扣，通常作爲政府醫療保健計劃下的報銷條件；

所謂的“聯邦陽光”法，要求製藥和醫療器械公司監控並向聯邦政府報告與教學醫院、醫生和某些非醫生從業者的某些財務互動以及醫生所有權利益，以便重新向公衆披露;和

上述聯邦法律的同等法律，例如可能適用於任何第三方付款人（包括商業保險公司）報銷的物品或服務的反回扣和虛假索賠法、規範藥品製造商和醫療保健提供者之間互動的州法律，以及規範某些情況下健康信息隱私和安全的州法律，其中許多方面存在重大差異，並且通常不受聯邦法律的約束，從而使合規工作變得複雜。

聯邦和州法律的數量和複雜性不斷增加，額外的政府資源被用來執行這些法律並起訴據信違反這些法律的公司和個人。我們預計，政府對藥品銷售和營銷實踐以及其他活動的審查將在可預見的未來繼續下去，並使我們面臨政府調查和執法行動的風險。鑑於法律法規的廣度、某些法律法規的指導有限以及政府對法律法規的不斷變化的解釋，政府當局可能會得出結論，認爲我們的商業實踐不合規。

我們實施了基於行業最佳實踐的合規計劃，旨在確保我們的活動符合所有適用的法律、法規和行業標準。雖然我們的合規計劃旨在檢測和防止潛在的違規行爲，但我們不能確保合規。如果我們的業務被發現違反了上述任何法律或適用於我們的任何其他法律、規則或法規，我們將受到懲罰，包括民事和刑事處罰、損害賠償、罰款以及削減或重組我們的業務。對我們業務的任何處罰、損害賠償、罰款、削減或重組都可能對我們的業務運營能力和財務業績產生不利影響。對政府調查作出回應，爲提出的任何索賠進行辯護，以及由此產生的任何罰款、恢復原狀、損害賠償和處罰、和解付款或行政行動，以及股東或其他第三方提起的任何相關訴訟，都可能對我們的聲譽、業務和財務狀況產生實質性影響，並轉移我們管理層對業務運營的注意力。即使我們成功地抵禦了針對我們違反法律的訴訟，但該訴訟和我們的辯護仍可能導致我們產生巨額法律費用，並轉移我們管理層對業務運營的注意力。

此外，實現和維持對適用的聯邦和州隱私、安全、欺詐和報告法律的遵守可能會付出高昂的代價。

政府定價要求，例如醫療補助藥品回扣計劃、其他聯邦政府計劃和州價格透明度法下的要求，及其相關的報告和付款義務需要嚴格遵守;我們未能遵守此類要求可能會使我們受到處罰、制裁和罰款，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。

我們參與醫療補助藥品回扣計劃、PHS 3400億藥品定價計劃、美國退伍軍人事務部聯邦供應計劃（“ASS”）定價計劃和Tricare零售藥房計劃，並有義務向醫療保險計劃報告某些藥品的平均銷售價格。定價和回扣計算因產品和計劃而異，很複雜，並且通常受到我們、政府或監管機構以及法院的解釋，這些解釋可能會隨着時間的推移而改變和發展。要求可能會發生變化。

如果我們意識到我們上一個季度或其他時期的報告不正確或因重新計算定價數據而發生變化，我們通常有義務重新提交更正後的數據並提供退款或其他對賬。價格重新計算可能會影響我們根據PHS 3400億藥品定價計劃向某些客戶提供產品的最高價格，並增加我們的一般成本。

如果我們被發現故意向政府提交任何虛假價格或產品信息，如果我們被發現在報告平均銷售價格時做出虛假陳述，如果我們未能及時提交所需的價格數據，或者如果我們被發現向某些客戶收取超過法定上限價格，則可以處以民事罰款。醫療保險和醫療補助服務中心（“CMS”）也可能決定終止我們的醫療補助藥物回扣協議。我們未能遵守醫療補助藥品回扣計劃和其他政府計劃下的報告和付款義務可能會對我們的財務業績產生負面影響。

一些州已經通過或正在考慮立法，要求或聲稱要求公司報告定價信息，包括專有定價信息。此類報告要求並不總是明確定義，未能按照這些要求適當披露可能會導致處以處罰。

如果我們、我們的合作者或我們或我們的合作者僱用的任何第三方製造商未能遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或產生可能損害我們業務的成本。

我們、我們的合作者以及我們僱傭的任何第三方製造商都要遵守衆多的環境、健康和安全法律和法規，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的產生、處理、使用、儲存、處理、製造、運輸和處置的法律和法規，以及與職業健康和安全有關的法律和法規，包括那些關於實驗室程序、接觸血液傳播病原體和處理生物危險材料的法律和法規。我們的業務涉及使用危險材料，包括有機和無機溶劑和試劑。儘管我們相信我們的活動在所有實質性方面都符合此類環境法律，但不能保證將來不會因人爲錯誤、事故、設備故障或其他原因而違反這些法律。環境、健康和安全法律規定的責任可以是連帶責任，不考慮過錯或疏忽。不遵守過去、現在或未來的法律可能會導致施加巨額罰款和處罰、補救費用、財產損失和人身傷害索賠、許可證丟失或停止運營，任何這些事件都可能損害我們的業務和財務狀況。我們預計我們的運營將持續受到其他新的環境、健康和工作場所安全法律的影響，儘管我們無法預測任何此類新法律的最終影響，但它們可能會增加合規成本或導致風險或處罰增加，這可能會損害我們的業務。

此外，對於任何當前或未來合作者或第三方合同製造商的運營，如果他們未能遵守適用的環境、健康和安全法律法規運營或正確處理與我們的產品或候選產品相關的廢物，我們可能會對由此產生的任何損害負責，遭受聲譽損害或在我們的產品或候選產品的製造和供應中經歷中斷。

美國的全面稅收改革和未來的指導可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。

減稅和就業法案（“TCJA”）於2017年12月22日在美國頒佈。該TCJA包含對企業稅的重大變化，包括將美國企業稅率從35%降至21%，取消美國對外國收入的稅收（除某些重要例外情況外），無論是否被匯回，均以較低的稅率對離岸收入進行一次性徵稅，限制利息費用的稅收扣除，立即扣除某些新投資，而不是

隨着時間的推移，折舊費用的扣除，並修改或廢除許多業務扣除和抵免。2020年3月27日，特朗普總統簽署《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案》或《關懷法案》成爲法律，其中包括針對COVID-19爆發而對稅法進行的某些修改，旨在刺激美國經濟，包括對淨營業損失、利息扣除限制和工資稅事項的臨時有益修改。

我們將繼續監控美國稅法的變化以及公司運營所在國際司法管轄區擬議和頒佈的立法的影響，這可能會對我們的稅收撥備、現金納稅義務和有效稅率產生重大影響。

COVID-19大流行已經並可能繼續導致我們的商業化、臨床試驗、製造和其他業務運營中斷，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績、現金流和前景產生重大不利影響。

新冠肺炎疫情給世界各地的公共衛生和經濟帶來了巨大的挑戰。新冠肺炎的快速傳播和感染率的回升導致了各種公共衛生安全措施的實施，以及據報道對美國和其他國家的醫療資源、設施和提供者的不利影響。爲了應對疫情，醫療保健提供者已經重新分配，可能需要進一步重新分配有限的資源和人員能力，以專注於新冠肺炎患者的治療，並由於擔心新冠肺炎在這些環境中的傳播而對進入醫院和其他醫療機構實施限制。這些反應可能會因疫情爆發的持續時間、新病毒株導致的感染率週期性高峰、將出現的關於冠狀病毒嚴重程度的新信息以及遏制冠狀病毒或治療其影響的行動而延長。這些行動已經並可能在未來對商業化、臨床試驗、製造和其他商業運作產生負面影響，包括：

商業廣告：醫療保健提供者對COVID-19的反應使得一些患者（尤其是那些依賴醫院環境的患者）難以接受輸注或開始使用我們的商業產品進行治療。此外，由於疫情的影響，一些患者可能會選擇推遲或停止治療，以避免去醫院或第三方上門，以最大限度地降低感染風險。在某些情況下，由於訓練有素的人員爆發COVID-19以及感染率週期性高峰期間有時出現人員短缺，家庭輸液被推遲。這些挑戰在可預見的未來可能會持續下去，預計這將減少我們的收入和現金流。

臨床試驗：新冠肺炎的影響已經導致我們的一些臨床試驗中斷和延遲，並可能在未來擾亂或推遲我們的臨床試驗。丟失數據可能會破壞數據完整性和成功的概率。新冠肺炎的復興可能會推遲試驗的開始、站點的啓動、試驗中的遵從性、試驗的完成，包括完成上市後要求和承諾，減緩登記，並使正在進行的收集納入研究的患者的數據變得更加困難或斷斷續續。在大流行期間，許多國家實施了隔離和其他旅行限制(無論是自願的還是必需的)，未來的任何緩解措施都可能阻礙參與者的行動，影響贊助商進入研究地點，或中斷醫療服務，這可能會對臨床試驗的執行產生負面影響。我們臨床試驗的重大延遲或中斷可能會對我們及時啓動研究、進行成功研究、獲得或維持監管批准或將我們的候選產品商業化的能力產生不利影響。

運營：遠程工作增加了我們對網絡安全漏洞的脆弱性。此外，如果COVID-19大流行的持續傳播並且我們的運營受到不利影響（包括由於設施爆發），我們將面臨現有協議下延遲、違約和/或不履行的風險。

上述任何因素都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績、現金流和前景產生重大不利影響。 COVID-19對我們和第三方合作伙伴運營的影響程度將取決於未來的發展，這些發展高度不確定，無法有信心預測，包括COVID-19的死灰復燃、額外或修改的政府行動、有關COVID-19嚴重性的新信息以及爲遏制病毒或治療其影響而採取的行動等。特別是，COVID-19在全球持續傳播的速度以及遏制病毒傳播的干預措施的規模將決定疫情對我們運營的影響。

我們使用淨營業虧損結轉和其他稅收屬性來抵消未來應稅收入的能力可能會受到《國內稅收法》條款的限制，並且某些交易或某些交易的組合可能會對我們使用淨營業虧損的能力造成重大額外限制。

我們在歷史上遭受了巨額損失，隨着我們推行業務戰略，預計還會遭受更多損失。如果我們繼續產生應稅虧損，未使用虧損將結轉以抵消未來應稅收入的一部分（如果有），但如果是2018年1月1日之前產生的結轉，則該結轉到期。一般來說，根據《國內稅收法》第382條，經歷“所有權變更”的公司利用其變更前淨營業虧損和某些其他稅收資產（包括研發稅收抵免）來抵消未來應稅收入的能力受到限制。總的來說，

如果某些股東的總股票持有量在測試期間(通常爲三年)內比這些股東的最低持股百分比增加50個百分點以上，就會發生所有權變更。所有權的變更可能會限制我們在納稅年度利用我們的淨營業虧損和稅收抵免結轉的能力，包括或之後的“所有權變更”。此類限制可能導致在2018年前產生的部分結轉營業虧損淨額在使用前到期，並可能是相當大的。若該等變動已經發生或確實發生，則與結轉淨營業虧損及某些其他稅務資產有關的稅務優惠可能會受到限制或喪失。此外，根據《守則》第382條頒佈的擬議美國財政部法規如果最終敲定，可能會對公司在所有權變更後利用變更前淨營業虧損結轉或其他屬性的能力產生重大影響。對使用淨營業虧損和稅收抵免來抵消未來應稅收入的能力施加的限制可能要求我們比我們估計的時間更早地繳納美國聯邦所得稅，或者在此類限制無效的情況下比其他情況下要求的更早，並可能導致此類淨營業虧損和稅收抵免到期而未使用，在任何情況下都會減少或消除此類淨營業虧損和稅收抵免的好處，並可能對我們的財務狀況產生不利影響。類似的規則和限制可能適用於州所得稅目的。在州一級，也可能存在暫停或以其他方式限制使用淨營業虧損結轉或其他屬性的時期，這可能會加速或永久增加州應繳稅款。由於圍繞我們實現這些稅收優惠能力的不確定性，這些淨營業虧損已被估值準備金完全抵消。

2022年《通貨膨脹削減法案》實施了15%的企業賬簿最低稅率（“BMT”），該稅率適用於三年內調整後財務報表收入超過100億美元的合併公司集團。BMt有各種限制，包括對淨營業虧損結轉的可用性更具限制性的限制，如果適用於我們，可能會影響其現金納稅義務和利用稅收屬性的能力。

此外，由於經濟合作與發展組織的稅基侵蝕和利潤轉移最終提案以及特定國家反避稅舉措，我們運營的許多司法管轄區已經或預計將對稅法進行修改。此外，BMt當前的提案可能會導致非美國司法管轄區徵收的稅收增加。此類稅法變化和反避稅舉措增加了不確定性，並可能對我們的稅收撥備、現金納稅義務和有效稅率產生不利影響。

我們的員工、主要調查人員、顧問和戰略合作伙伴可能參與不當行爲或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。

我們面臨着員工、主要調查人員、顧問和戰略合作伙伴的欺詐或其他不當行爲的風險。這些當事人的不當行爲可能包括故意不遵守FDA和非美國監管機構的規定，向FDA和非美國監管機構提供準確的信息，遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。我們通過了適用於所有員工的行爲準則，但並不總是能夠識別和阻止員工的不當行爲，我們爲發現和防止此類行爲而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功地爲自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加巨額罰款或其他制裁。

未能留住我們的關鍵人員或無法吸引和留住額外的合格人員將導致我們未來的增長和競爭能力受到影響。

我們高度依賴高級管理層主要成員的努力和能力。此外，我們還擁有在RNA靶向治療和基因治療技術方面擁有豐富且獨特的專業知識的科學人員。失去我們管理團隊或員工的任何一名主要成員的服務可能會阻止我們實現我們的業務目標。

生物技術領域對合格人才的競爭是激烈的，我們未來的成功取決於我們吸引、留住、激勵和支持這類人員的能力。新冠肺炎疫情加劇了勞動力競爭和勞動力短缺。爲了成功地開發和商業化我們的產品，我們將被要求留住關鍵的管理和科學員工。在某些情況下，我們可能還需要擴大或更換我們的員工和管理人員。此外，我們依賴某些顧問和顧問，包括科學和臨床顧問，幫助我們制定和推進我們的研發計劃。我們的顧問和顧問可能受僱於其他實體，或根據與第三方簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這限制了他們對我們的可用性，或者兩者兼而有之。如果我們不能吸引、吸收或留住這些關鍵人員，我們推進項目的能力將受到不利影響。

近年來，關鍵員工的流動率差異很大。在過去的幾年裏，我們進行了多次高管管理變動。領導層過渡本質上很難管理，可能會給我們的業務帶來不確定性或中斷，或者可能會增加其他關鍵官員和員工流動的可能性。如果我們失去了一個或多個的服務

我們的高級管理人員或關鍵員工，或者如果其中一名或多名決定加入競爭對手或以其他方式與我們競爭，我們的業務可能會受到損害。

與我們的財務狀況和資本要求有關的風險

我們之前曾出現營業虧損，可能無法維持盈利能力。

截至2024年6月30日止六個月，我們的營業收入爲3420萬美元。截至2024年6月30日，我們的累計赤字爲440億美元。儘管我們目前在美國擁有四種商業批准的產品，我們相信我們需要一些時間才能從運營中獲得正現金流。由於我們的產品和候選產品針對的患者群體較少，因此每個患者的藥物定價必須很高，以便收回我們的開發和製造成本、資助足夠的患者支持計劃、資助額外的研究並實現盈利。我們可能無法以足夠高的價格維持或獲得足夠的銷量，以證明我們的產品開發工作以及銷售、營銷和製造費用是合理的。

我們通常會產生與技術和候選產品的研究和開發相關的費用，以及在建設業務基礎設施時產生的一般和行政費用。我們預計，如果和/或由於我們：

繼續我們的產品在美國的商業化;

擴大我們產品在美國以外的全球足跡;

建立我們的銷售、營銷和分銷能力;

繼續對候選產品進行研究、臨床前和臨床開發;

響應並滿足監管機構與我們候選產品的開發和潛在批准有關的請求和要求;

爲我們的候選產品啓動額外的臨床試驗;

爲我們成功完成臨床試驗的候選產品尋求市場批准；

收購或許可其他候選產品;

維護、擴大和保護我們的知識產權組合；

提高製造能力，包括與我們的房地產設施相關的資本支出和簽訂製造協議;

增聘臨床、質量控制和科學人員；以及

增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的產品開發和計劃的未來商業化工作的人員。

因此，我們預計至少到2023年將繼續出現重大運營虧損。由於與開發生物製藥產品相關的衆多風險和不確定性，我們無法預測未來損失的程度，也無法預測何時或是否盈利。

我們可能需要籌集額外的資金，但這些資金可能無法以可接受的條件獲得，或者根本無法獲得。未能在需要時獲得必要的資本可能會迫使我們推遲、限制或終止我們的產品開發工作或其他運營。

我們未來可能會不時需要額外的資本，以滿足FDA上市後批准要求並營銷和銷售我們的產品，以及繼續開發我們管道中的候選產品，爲我們管道中的其他候選產品的潛在商業化做準備，擴大我們的產品組合並繼續或加強我們的業務發展工作。我們可能需要的實際資金數量以及我們擁有或能夠籌集的資本的充足性將由許多因素決定，其中一些因素在我們的控制之下，另一些因素則超出了我們的控制範圍。

雖然我們目前資本充足，但我們可能會比當前運營計劃下的預期更快地使用可用資本資源。此外，我們的運營計劃可能會發生變化。我們可能需要或選擇比計劃更早地通過股權或債務融資、政府或其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟、資助的研發安排和許可安排或這些方法的組合尋求額外資金。無論如何，我們預計需要額外的資本來擴大未來的開發工作、獲得監管機構批准並將我們的候選產品商業化。在當前的經濟環境下籌集資金可能會出現

額外的挑戰。即使我們相信我們有足夠的資金來滿足當前或未來的運營計劃，如果市場條件有利或考慮到特定的戰略考慮，我們也可能會尋求額外的資金。

任何額外的籌款努力可能會轉移我們的管理層對他們日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。此外，我們不能保證未來的融資將以足夠的金額或我們可以接受的條款(如果有的話)提供。如果我們從我們的關鍵臨床項目中收到負面數據，或者在我們的開發、製造或監管活動或商業化努力中遇到其他重大挫折，我們的股價可能會下跌，這將使未來的融資變得更加困難。此外，任何融資條款都可能對我們股東的持股或權利產生不利影響。我們發行額外的證券，無論是股權還是債務，或者這種發行的可能性，都可能導致我們股票的市場價格下跌。出售額外的股權或可轉換證券可能會稀釋我們所有的股東。債務的產生可能會導致固定支付義務的增加，我們可能需要同意某些限制性公約，例如對我們產生額外債務的能力的限制，對我們獲取、銷售或許可知識產權的能力的限制，以及可能對我們開展業務的能力產生不利影響的其他運營限制。我們也可能被要求通過與合作伙伴的安排或其他方式尋求資金，而不是在其他情況下是可取的，並且我們可能被要求放棄對我們的一些技術或產品候選的權利或以其他方式同意對我們不利的條款，其中任何一項都可能對我們的業務、運營結果和前景產生重大不利影響。

如果我們無法及時獲得資金，我們可能會被要求大幅削減、推遲或停止我們的一個或多個研究或開發計劃或任何產品的商業化（如果獲得批准），或者無法擴大我們的運營或以其他方式利用我們的商業機會（如所需），這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大影響。

籌集額外資本可能會稀釋我們現有的股東，限制我們的運營，或者要求我們放棄權利。

我們可能會通過私募和公開發行、債務融資、合作以及戰略和許可安排相結合的方式尋求額外資本。如果我們通過出售普通股或可轉換或可交換爲普通股的證券來籌集額外資本，我們股東在我們公司的所有權權益可能會被稀釋。此外，任何此類證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生重大不利影響的優惠。債務融資如果可行，可能會增加我們的固定支付義務，並可能涉及一些協議，其中包括限制或限制我們採取特定行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略伙伴關係和許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的候選產品、我們的知識產權、未來收入流的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可。

我們在編制綜合財務報表和簡明綜合財務報表時做出的估計和判斷或所依賴的假設可能被證明是不準確的。

我們的綜合財務報表和簡明綜合財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制這些綜合財務報表需要我們作出估計和判斷，這些估計和判斷會影響我們資產、負債、收入和費用的報告金額、我們應計的費用金額以及或有資產和負債的相關披露。此類估計和判斷包括收入確認、庫存、股票獎勵的估值、研發費用和所得稅。我們的估計是基於我們已知的歷史經驗、事實和情況以及我們認爲在這種情況下合理的各種其他假設。然而，我們不能保證我們的估計或其背後的假設不會隨着時間的推移而改變或證明是不準確的。如果是這樣的話，我們可能被要求重新申報我們的合併財務報表或精簡合併財務報表，這反過來可能使我們受到證券集體訴訟的影響。對與重述我們的綜合財務報表或精簡綜合財務報表有關的此類潛在訴訟進行辯護將是昂貴的，並需要我們管理層的大量關注和資源。此外，我們對任何此類訴訟的最終解決義務所提供的保險可能不夠充分。由於這些因素，任何此類潛在的訴訟都可能對我們的財務業績產生重大不利影響，並導致我們的股價下跌，進而可能使我們受到證券集體訴訟的影響。

與我們普通股相關的風險

我們的股價波動較大，可能會因我們無法控制的因素而波動。

生物技術公司證券（包括我們的證券）的市場價格和交易量歷來波動。我們的股票交易價格出現了顯着波動，特別是與我們就監管機構反饋進行的公開溝通有關。例如，在過去12個月裏，截至本報告發布之日，我們的股票單日上漲了30%，單日下跌了37%。市場不時經歷與特定公司經營業績無關的重大價格和成交量波動。我們普通股的市場價格可能會因多種因素而大幅波動，包括但不限於：

我們產品在美國的商業表現;

我們向監管機構提交文件的時間以及監管決定和發展;

陽性或陰性臨床試驗結果或對我們、我們的戰略合作伙伴、我們的競爭對手或其他擁有針對與我們目標疾病相同、相似或相關疾病的研究藥物的公司進行的臨床試驗中收集的數據的監管解釋;

延遲開始和完成潛在候選產品的臨床前和臨床試驗;

延遲或未能就我們的產品或候選產品的開發和/或商業化建立戰略關係，或者以被認爲對我們不利的條款建立戰略關係;

我們或競爭對手的技術創新、產品開發或其他商業產品引入;

批准過程中適用的政府法規或監管要求的變更;

有關專有權的發展，包括專利和專利訴訟事項，例如USPTO宣佈的干預的發展，包括近期正在進行的干預程序的任何結果以及長期任何相關上訴的結果;

公衆對我們任何產品的商業價值、功效或安全性的擔憂;

我們通過發行股票或股票掛鉤證券或發生債務或其他公司交易獲得資金的能力;

證券分析師的評論；

針對我們的訴訟進展;

高級管理層變動;或

我們行業或整個經濟的總體市場狀況。

無論實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素可能會嚴重影響公司股票（包括我們的股票）的市場價格。例如，由於通貨膨脹、利率上升和整體市場波動，生物製藥公司的交易價格一直高度波動。此外，我們的運營和績效可能會受到政治或內亂或軍事行動的影響，包括俄羅斯和烏克蘭之間持續的衝突。此外，過去，在整體市場和特定公司證券的市場價格波動一段時間後，通常會對這些公司提起證券集體訴訟。此類訴訟可能會導致巨額成本並轉移我們管理層的注意力和資源。

我們的收入和經營業績可能會大幅波動，這可能會對我們的股價產生不利影響。

我們的收入和經營業績每年、季度之間以及與上一年相應季度相比可能存在顯着差異。變化可能由一個或多個因素引起，包括但不限於：

採購訂單的時間;

健康計劃和其他健康保險公司的承保範圍和報銷政策的變化，特別是與我們目前製造、正在開發或確定未來開發的產品相關的;

最初獲得第三方（包括政府付款人、管理式護理組織和私人健康保險公司）保險的患者可能需要的重新授權流程;

從CMS建立的臨時計費代碼過渡到永久醫療代碼;

向FDA提交的申請的批准時間;

產品推出的時間和所推出產品的市場接受度;

研究、開發、收購、許可或推廣新產品和現有產品所花費的金額的變化;

臨床試驗項目的結果;

我們的產品或候選產品存在嚴重或意外的健康或安全問題，以及任何由此產生的臨床擱置;

其他人推出新產品，使我們的一個或多個產品過時或缺乏競爭力;

維持產品售價和毛利潤的能力;

我們的產品和候選產品所含原材料成本增加;

製造和供應中斷，包括因不遵守制造規範而被拒絕或召回的產品;

與我們的分銷協議相關的收入確認時間;

保護我們的知識產權免遭其他實體收購的能力;

避免侵犯他人知識產權的能力;

COVID-19或類似流行病的影響;以及

客戶的增加或流失。

此外，在未來一個或多個時期，我們的經營業績可能會低於證券分析師和投資者的預期。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌。

我們的公司註冊證書、章程和特拉華州法律的規定可能會阻止對我們可能被認爲有利的收購要約，並阻止或挫敗任何更換或罷免當時的管理層和董事會的企圖。

我們的公司註冊證書和章程的某些條款可能會使第三方更難獲得我們的控制權或改變我們的董事會和管理層。這些規定包括：

當董事會由六名或更多董事組成時，將我們的董事會分爲兩類，每年選舉一類;

董事只能在當時所有有投票權股票的多數投票權通過的情況下被免職;

禁止在董事選舉中對股份進行累積投票;

董事會選舉董事填補因董事會擴大或董事辭職、死亡、取消資格或免職而產生的空缺的權利;

董事會明確授權制定、修改或廢除我們的章程;

禁止股東書面同意採取行動;

對董事會選舉提名或提出股東可以在股東會議上採取行動的事項的提前通知要求;

我們的董事會授權發行未指定優先股的能力，其條款和權利可以確定，其股票可以在未經股東批准的情況下發行，包括高於普通股持有人權利的權利;和

修改、撤銷、變更或廢除我們的章程和公司註冊證書的某些條款需要所有當時已發行的股本的絕對多數（66 2/3%）投票權。

此外，我們受《特拉華州普通公司法》第203條的規定管轄，該規定可能禁止持有我們15%或以上已發行投票股票的股東進行某些業務合併。這些和其他條款

我們的公司註冊證書、章程以及特拉華州普通公司法可能會使股東或潛在收購者更難獲得我們董事會的控制權或發起遭到當時董事會反對的行動。

我們的大量普通股可根據未發行股票獎勵發行，我們預計將發行額外的股票獎勵和普通股股份，以吸引和留住員工、董事和顧問。我們還可能發行普通股，爲我們的運營提供資金並實現我們的戰略目標。這些獎勵和股票出售的歸屬和行使將稀釋現有證券持有人的利益，並可能壓低我們普通股的價格。

目前，我們修訂和重述的公司證書授權發行最多19800萬股普通股。截至2024年6月30日，約有9530萬股普通股已發行，並根據各種激勵股票計劃購買1180萬股普通股的未償還獎勵。此外，截至2024年6月30日，根據我們的2018年股權激勵計劃，約有340萬股普通股可供未來發行，根據我們的修訂和重述的2013年員工股票購買計劃，約有20萬股普通股可供未來發行，以及根據我們的2024年就業創業激勵計劃可發行約6000萬股普通股。

我們可能會根據2018年股權激勵計劃、2013年員工股票購買計劃或2024年就業創業激勵計劃發行額外股份，向我們的員工、高管、董事和顧問授予股權獎勵。我們還可能會不時發行額外的普通股和認購證，爲我們的運營以及與收購和許可等戰略交易相關的資金。例如，2020年2月，我們就與羅氏簽訂合作協議向羅氏財務發行並出售了2，522，227股普通股。

發行額外的普通股或認購權以購買普通股，以及認爲可能發生此類發行或行使未行使的認購權或股票期權可能會對其他股東產生稀釋影響，並可能對我們普通股的市場價格產生重大負面影響。

未來我們的普通股在公開市場上的銷售可能會導致我們的股價下跌。

在公開市場上出售大量普通股，包括我們的管理層或董事會成員的出售，或認爲可能發生這些出售，可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能損害我們通過出售額外股權或股權相關證券籌集資金的能力。

與我們的可轉換優先票據相關的風險

爲我們的2024年到期的1.50%票據（“2024年票據”）和2027年到期的1.25%票據（“2027年票據”，連同2024年票據一起稱爲“票據”）提供服務需要大量現金，我們可能沒有足夠的現金流來償還債務。

2017年，我們根據我們作爲發行人和美國銀行全國協會作爲受託人之間的某一契約，發行了57000美元的萬本金票據，日期爲2019年11月14日。2022年9月，我們根據作爲發行人的我們和作爲受託人的美國銀行全國協會之間的日期爲2022年9月16日的某些契約，發行了本金總額爲115000美元的2027年票據，其中包括以私募方式向Michael A.Chambers Living Trust發行的價值2000美元的萬2027年票據。2022年9月，我們進行了單獨的私下協商交易，以回購部分2024年未償還票據，2023年3月，我們與2024年未償還票據本金總額爲31350美元的持有人簽訂了單獨的私下談判交換協議，根據這些協議，這些2024年票據將交換爲我們普通股的股票。我們是否有能力按期支付本金、支付利息或爲我們的債務(包括債券)提供再融資，須視乎我們未來的表現而定，而這些表現會受到很多因素的影響，包括經濟、財務、競爭及其他非我們所能控制的因素。我們預計我們的業務在可預見的未來無法從運營中產生現金流，足以償還債務和進行必要的資本支出，因此我們可能需要採用一個或多個替代方案，例如出售資產、重組債務或以可能繁瑣或高度稀釋的條款獲得額外股權資本。我們是否有能力爲2024年到期的2024年不可贖回的剩餘未償還債券和2027年到期的2027年債券進行再融資，將取決於當時的資本市場和我們的財務狀況。我們可能無法從事這些活動中的任何一項或以理想的條款從事這些活動，這可能導致我們的債務違約，並限制我們在規劃和應對業務變化方面的靈活性。

我們可能沒有能力在發生重大變化時按需要籌集回購債券所需的資金，而我們未來的債務可能會限制我們回購債券的能力。

債券持有人有權要求本公司在債券發生重大變動時以現金回購債券，回購價格相等於將購回的債券本金額的100%，另加應計及未付利息(如有)。根本性的變化也可能構成違約或提前還款的事件，並導致我們當時存在的債務的到期速度加快。我們不能向您保證，我們將有足夠的財政資源，或將能夠安排融資，以現金支付基本變化回購價格的任何債券持有人交出的任何基本變化回購。此外，根據我們當時現有的信貸安排或其他債務(如有)的限制，我們可能不會在發生重大變化時回購債券。我們未能在有需要時回購債券，將會導致債券出現違約情況，而根據我們的其他債務(如有的話)的條款，這又可能構成違約。如果在任何適用的通知或寬限期之後加快償還相關債務，我們可能沒有足夠的資金來償還債務和回購債券。

與票據相關的上限看漲交易可能會影響我們普通股的價值。

就票據而言，我們與某些金融機構達成了上限看漲交易（“上限看漲交易”）。預計上限認購交易通常將減少票據轉換爲我們普通股股份後的潛在稀釋。

在建立上限看漲交易的初始對沖時，這些金融機構或其各自的附屬機構可能已就我們的普通股進行了各種衍生品交易和/或購買了我們的普通股。金融機構或其各自的附屬機構可以通過簽訂或平倉有關我們普通股的各種衍生品和/或在票據到期前在二級市場交易中購買或出售我們的普通股或我們的其他證券來修改其對沖頭寸。這項活動可能會對我們普通股的價值產生影響。

一般風險

不利的全球經濟狀況可能會損害我們的業務、財務狀況或運營業績。

我們的運營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的損害。嚴重或長期的經濟低迷，包括利率上升和通貨膨脹（例如最近美國通貨膨脹上升）的影響，可能會給我們的業務帶來各種風險，包括對我們候選產品的需求減弱以及我們在需要時以可接受的條款籌集額外資本的能力（如果有的話）。經濟疲軟或衰退可能會給我們的製造商帶來壓力，可能導致製造中斷，或者導致第三方付款人或我們未來的合作者延遲支付我們的服務。上述任何情況都可能損害我們的業務，我們無法預測當前的經濟氣候和金融市場狀況可能損害我們業務的所有方式。

我們可能會面臨產品責任索賠，並且我們的保險可能不足以覆蓋損害賠償。

我們和我們的合作伙伴當前和未來在臨床試驗、擴大准入計劃、銷售我們的產品或在緊急使用車輛上使用我們的產品時，可能會使我們面臨與醫療產品的製造、臨床測試、營銷和銷售相關的責任索賠。這些索賠可能直接由消費者或醫療保健提供者提出，也可能由製藥公司、我們的合作者或其他銷售此類產品的人間接提出。無論是非曲直或最終結果，我們未來可能會因爲這樣的產品責任索賠而遭受財務損失。我們已經爲我們的臨床試驗和商業產品的銷售獲得了商業一般責任保險。然而，我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以保障我們免受一切損失。如果一項成功的產品責任索賠或一系列索賠因未投保的負債或超過投保的負債而向我們提出，我們的資產可能不足以支付此類索賠，我們的業務運營可能會受到損害。

違反《一般數據保護條例》或英國GDPR可能會導致我們面臨巨額罰款。

GDPR和英國GDPR增加了我們對在EEA成員國和英國進行的臨床試驗的義務，擴大了個人數據的定義，將編碼數據包括在內，並要求改變知情同意做法，並向臨床試驗受試者和研究人員發出更詳細的通知。此外，GDPR和英國GDPR加強了審查，即位於歐洲經濟區和英國的臨床試驗站點應適用於將個人數據從此類站點傳輸到被認爲缺乏足夠數據保護水平的國家/地區，例如美國。GDPR和英國GDPR對違反數據保護要求的行爲處以巨額罰款，罰款金額最高可達全球收入的4%或2000萬歐元(英國爲GB 1750萬)，以金額較大者爲準，他們還授予對違反數據保護要求的數據對象提起私人訴訟的權利。遵守這些指令是一個嚴格且耗時的過程，需要審查和更新，這可能會增加我們的成本

開展業務的風險，儘管做出了這些努力，但我們仍可能因歐洲和英國而受到罰款和處罰、訴訟和聲譽損害的風險。活動

我們已經擴大並可能繼續擴大我們的組織，並且在管理這種增長時可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。

爲了支持我們業務活動的擴展，我們已經擴大了我們的全職員工基礎，以及我們的顧問和承包商基礎，並可能繼續擴大。我們的管理層可能需要將過多的注意力從我們的日常活動中轉移出來，並投入大量時間來管理這些增長活動。我們有能力適當地管理我們的增長，並保持遵守所有適用的規則和法規，這將要求我們繼續改進我們的運營、法律、財務和管理控制，以及我們的報告系統和程序。我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，這可能會導致我們的基礎設施薄弱、操作錯誤、失去商業機會、員工流失以及剩餘員工的生產率下降。我們的增長可能需要大量的資本支出，並可能將財政資源從其他項目中轉移出來，例如開發更多的候選產品。如果我們的管理層不能有效地管理我們的增長，我們的費用可能會比預期的增長更多，我們創造和/或增長收入的能力可能會降低，我們可能無法實施我們的業務戰略。

我們的銷售和經營受到國際業務風險的影響。

我們正在擴大在國際市場（包括新興市場）的影響力，這使我們面臨許多可能對我們的業務和收入產生不利影響的風險，例如：

無法及時獲得產品必要的外國監管或定價批准;

有關應收賬款可收回性的不確定性;

外幣匯率波動可能對我們的收入、淨利潤和某些投資的價值產生不利影響;

在人員配置和管理國際業務方面遇到困難；

實施政府控制;

不利的知識產權或其他適用法律;

遵守外國法律和法規的標準日益複雜，各國之間可能存在很大差異，並且可能與相應的美國法律和法規發生衝突;

包括英國在內的英國的反賄賂和反腐敗立法影響深遠。2010年《反賄賂法》和其他地方，並根據這些法律升級調查和起訴；

遵守複雜的進出口管制法律；

對外國實體直接投資的限制和貿易限制;以及

稅法和關稅的變化。

此外，我們的國際業務受到美國法律的監管。例如，《反海外腐敗法》(FCPA)禁止美國公司及其代表向任何外國政府官員、政府工作人員、政黨或政治候選人支付、提出支付、承諾支付或授權支付任何有價值的東西，目的是獲得或保留業務，或以其他方式獲得優惠待遇或影響以官方身份工作的人。在許多國家，我們經常接觸的醫療保健專業人員可能符合FCPA對外國政府官員的定義。不遵守國內或國外法律可能會導致各種不利後果，包括：可能延遲批准或拒絕批准產品、召回、扣押或從市場上撤回批准的產品、中斷產品的供應或可獲得性或暫停出口或進口特權、實施民事或刑事制裁、起訴負責我們國際業務的高管以及損害我們的聲譽。我們在美國以外銷售產品的能力受到任何重大損害，都可能對我們的業務和財務業績產生不利影響。

我們嚴重依賴信息技術，該技術的任何故障、不足、中斷或安全漏洞，包括任何網絡安全事件，都可能損害我們有效運營業務的能力。

在我們的正常業務過程中，我們收集和存儲敏感數據，包括知識產權、我們和供應商的專有業務信息，以及使用我們的商業信息的患者的個人身份信息。

批准的產品、臨床試驗參與者和員工。同樣，我們的第三方提供商擁有我們的某些敏感數據。這些信息的安全維護對我們的運營和業務戰略至關重要。我們正在進行的運營活動也依賴於正常運行的計算機系統。儘管我們採取了安全措施，但我們的信息技術和基礎設施仍容易受到攻擊或入侵。任何此類入侵都可能導致我們的網絡受到實質性損害，存儲在那裏的信息可能被訪問、公開披露、丟失、被盜或永久或臨時無法訪問。此外，我們可能不會及時發現系統入侵。攻擊可能會對我們的業務、運營或財務業績產生實質性影響。任何此類信息的訪問、披露或其他丟失，包括我們的數據被第三方提供商泄露，都可能導致法律索賠或訴訟，以及根據保護個人信息隱私的法律承擔的責任，擾亂我們的運營並損害我們的聲譽，這可能對我們的業務產生不利影響。我們還可能需要支付“勒索軟件”來重新訪問我們的系統。

此外，隱私和數據保護法可能因國家/地區的解釋和應用不同，並可能產生不一致或相互衝突的要求，從而增加我們遵守此類法律的成本。歐盟的GDPR和英國的英國GDPR，聲稱擁有廣泛的領土範圍，包括一系列處理個人數據的要求，包括公開披露重大數據泄露事件，並對不合規行爲處以高達2000萬歐元（英國爲1750萬英鎊）的巨額處罰或上一財年全球年收入的4%。我們遵守GDPR、英國GDPR以及其他隱私和數據保護法的努力帶來了巨大的成本和挑戰，隨着時間的推移，這些成本和挑戰可能會增加，並且我們面臨與違反現有或未來的數據隱私法律和法規相關的巨額處罰或訴訟

此外，加州消費者隱私法(“CPA”)包括適用於許多在加州做生意的企業的重大隱私義務。CPA要求向加州消費者披露信息，強制實施有關收集或使用有關未成年人的信息的規則，並賦予消費者隱私權，例如知道數據是否出售或披露給誰的權利，要求公司刪除收集的個人信息的權利，更正不準確信息的權利，限制使用敏感信息的權利，選擇不出售個人信息或將個人信息共享用於跨上下文行爲廣告的權利，以及當消費者行使隱私權時在價格或服務方面不受歧視的權利。不遵守這些要求將受到民事制裁，包括罰款和處罰。CPA規定了對違規行爲的民事處罰，以及對數據泄露的私人訴權，預計這將增加數據泄露訴訟。我們將需要不斷評估並可能更新我們的隱私計劃，以確保符合CPA、GDPR、英國GDPR和其他適用的隱私法，並將在我們努力遵守的過程中產生額外的成本和支出。

我們可能會因訴訟和其他糾紛而產生巨額費用。

在正常業務過程中，我們可能（在某些情況下）捲入訴訟和其他糾紛，例如證券索賠、知識產權挑戰（包括USPTO宣佈的干預）以及員工事務。即使在花費大量資金和公司資源來捍衛我們在此類訴訟和糾紛中的立場後，我們也可能無法在此類糾紛中針對我們的索賠中獲勝。此類訴訟和糾紛的結果本質上是不確定的，可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生負面影響。

社交媒體平台的使用越來越多，帶來了新的風險和挑戰。

社交媒體越來越多地被用來交流我們的產品、技術和計劃，以及我們的產品和候選產品旨在治療的疾病。生物製藥行業的社交媒體實踐在繼續發展，與此類使用相關的法規並不總是明確的。這一演變帶來了不確定性和不遵守適用於我們業務的法規的風險。例如，患者可以使用社交媒體渠道來評論產品的有效性或報告所謂的不良事件。當此類披露發生時，存在我們無法監督和遵守適用的不良事件報告義務的風險，或者由於我們對我們的產品和/或候選產品的言論受到限制，我們可能無法在社交媒體產生的政治和市場壓力下捍衛自己或公衆的合法利益。在任何社交網站上，也存在不適當地披露敏感信息或負面或不準確的帖子或評論的風險。如果發生任何此類事件或我們未能遵守適用的法規，我們可能會招致責任、面臨過度限制性的監管行動或對我們的業務造成其他損害。

我們或我們所依賴的第三方可能會受到自然災害和/或恐怖主義襲擊的不利影響，而且我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。

自然災害可能會嚴重擾亂我們的運營，並對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。如果發生自然災害、停電、恐怖主義襲擊或其他事件，導致我們無法使用所有或大部分辦公室、製造和/或實驗室空間，從而損壞關鍵基礎設施，

例如我們第三方合同製造商的製造設施，或以其他方式擾亂運營，我們可能很難或在某些情況下不可能在很長一段時間內繼續我們的業務。

我們現有的災後恢復和業務連續性計劃在發生嚴重災害或類似事件時可能證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的有限性，我們可能會產生大量費用，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。

第二項未登記的股權銷售證券和收益的使用。

沒有。

項目3.高級證券違約.

沒有。

第4項礦山安全信息披露

沒有。

項目5.其他信息.

截至2024年6月30日的三個月內，沒有董事或公司高管通過或已終止 “規則10 b5 -1交易安排”或“非規則10 b5 -1交易安排”，每個術語均在法規S-k第408（a）項中定義。

項目6.展品。

在這些展品之前的展品索引中列出的展品（以引用方式併入本文）作爲本季度報告的一部分，以表格10—Q的形式存檔或提供。

展品指數

     
    通過引用結合於
指示的文件

    展品
數

    展品說明

    表格

    檔案
不是的。

    展品

    歸檔
日期

    前提是
特此聲明

       3.1

    公司註冊證書的修訂和重訂。

    8-K12B

    001-14895

    3.1

    6/6/13

       3.2

    修訂和重述的公司註冊證書的修訂.

    8-K

    001-14895

    3.1

    6/30/15

       3.3

    Sarepta Therapeutics，Inc.修訂和重述的公司註冊證書的修訂證書

    8-K

    001-14895

    3.1

    6/8/20

       3.4

    修訂及重新編訂附例。

    8-K

    001-14895

    3.1

    9/25/14

       3.5

    修訂和重述章程的第1號修正案。

    8-K

    001-14895

    3.1

    1/13/20

       3.6

    第二次修訂和重新修訂附例

    8-K

    001-14895

    3.1

    12/13/22

       10.1

    Sarepta Therapeutics，Inc.第1號修正案2024年就業創業激勵計劃

    8-K

    001-14895

    10.1

    6/7/2024

      31.1 

    公司首席執行官Douglas S的認證英格拉姆，根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條。

    X

      31.2 

    公司首席財務會計官Ian m.的認證。Estepan，根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條。 

    X

      32.1**

    公司首席執行官Douglas S的認證英格拉姆，根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906條。 

    X

      32.2**

    公司首席財務會計官Ian m.的認證。Estepan，根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條。 

    X

    101.INS

    內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因爲其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中

    X

    101.SCH

    嵌入Linkbase文檔的內聯XBRL分類擴展架構

    X

    104

    封面格式爲內聯XBRL，包含在附件101中

    X

†表示管理合同或補償計劃、合同或安排。

* 某些已識別的信息已被排除在展覽之外。

** 本季度報告10-Q表格隨附的附件32.1和32.2的證書不被視爲已提交給SEC，也不以引用的方式納入Sarepta Therapeutics，Inc.的任何文件中。根據經修訂的1933年證券法或經修訂的1934年證券交易法，無論是在本表格10-Q日期之前還是之後制定，無論該文件中包含的任何一般註冊語言如何。

標牌縫隙

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。


	SAREPTA THERAPETICS，Inc. (註冊人)

日期：2024年8月7日	作者：	/s/ DOUGLAS S.英格拉姆
		Douglas S.英格拉姆
		總裁與首席執行官 (首席行政主任)

日期：2024年8月7日	作者：	/s/ IAN m。埃斯特潘
		伊恩·m。埃斯特潘
		執行副總裁總裁，首席財務官 (首席財務會計官)