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アメリカ合衆国
証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
______________________________________
形式 10—Q
______________________________________
(マーク1)
x 1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告
本四半期末まで2024年6月30日
OR
o 1934 年証券取引所法第 13 条または第 15 条 （ d ） に基づく移行報告書
_から_への過渡期
委員会ファイル番号 ： 001-38560
______________________________________
AADI バイオサイエンス株式会社
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
______________________________________
デラウェア州 61-1547850 (明またはその他の司法管轄権
会社や組織)
(税務署の雇用主
識別番号)
17383 サンセット大通り スイート A250
パシフィック · パリスデス , カリフォルニア州
90272
（ 主 要 執行 役 所の 住 所 ） (郵便番号) (424 ) 744-8055
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
(前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば)
______________________________________
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル 取引コード 登録された各取引所の名称 普通株、1株当たり0.0001ドル AADI ナスダック株式市場有限責任会社
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい x いいえ o
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい x いいえ o
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ o ファイルマネージャを加速する o 非加速ファイルサーバ x
規模の小さい報告会社 x 新興成長型会社
o
新興成長企業の場合は、登録者が延長移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示します。 取引法第 13 条 （ a ） に基づいて提供された新しいまたは改訂された財務会計基準を遵守すること。 o
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです o いいえ x
2024 年 8 月 2 日現在、登録者は 24,614,834 普通株式 1 株当たり 0.0001 ドルの額面価値残高です
カタログ表
第1部-財務情報
項目1.財務諸表
AADI バイオサイエンス株式会社
簡明総合貸借対照表
(In数千、シェアデータとパーバルを除く ）
(未監査)
六月三十日 十二月三十一日 資産 流動資産： 現金 · 現金同等物 $ 41,139 $ 62,888 短期投資 37,429 45,957 売掛金純額 5,920 5,488 在庫品 6,098 6,427 前払い費用と他の流動資産 2,419 3,826 流動資産総額 93,005 124,586 財産と設備、純額 6,004 4,802 経営的リース使用権資産 982 1,169 その他の資産 1,629 1,866 総資産 $ 101,620 $ 132,423 負債と株主権益 流動負債： 売掛金 $ 2,265 $ 5,898 負債を計算すべきである 13,751 14,306 賃貸負債を経営し、今期の部分 374 434 ライセンス提供者による支払 （ 注 7 ） 5,757 5,757 流動負債総額 22,147 26,395 賃貸負債を経営し，当期分を差し引く 682 833 負債総額 22,829 27,228 引受金及び又は事項(付記12) 株主権益： 優先株、$0.0001 10,000,000 違います。
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在発行および残高
— — 普通株、$0.0001 300,000,000 24,614,834
そして 24,554,205
2 2 追加実収資本 380,651 374,129 その他の総合収入を累計する (27 ) 27 赤字を累計する (301,835 ) (268,963 ) 株主権益総額 78,791 105,195 総負債と株主権益 $ 101,620 $ 132,423
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
AADI バイオサイエンス株式会社
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する
(In数千、株式データと 1 株当たり利益を除く ）
(未監査)
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 6 月 30 日までの半年 2024 2023 2024 2023 収益 製品販売、純額 $ 6,179 $ 6,202 $ 11,532 $ 12,069 総収入 6,179 6,202 11,532 12,069 運営費 販売、一般、行政 7,892 11,776 18,512 22,983 研究 · 開発 13,093 13,315 26,686 24,271 販売原価 778 656 1,430 1,185 総運営費 21,763 25,747 46,628 48,439 運営損失 (15,584 ) (19,545 ) (35,096 ) (36,370 ) その他の収入(費用) 為替損失 (2 ) (3 ) (3 ) (3 ) 利 子 収入 1,061 1,635 2,343 3,295 利子費用 (58 ) (58 ) (116 ) (116 ) その他の収入を合計して純額 1,001 1,574 2,224 3,176 純損失 $ (14,583 ) $ (17,971 ) $ (32,872 ) $ (33,194 ) その他の全面的な損失： 売付可能な債務証券の未実現 （ 損失 ） 利益 (19 ) (12 ) (54 ) 71 総合損失 $ (14,602 ) $ (17,983 ) $ (32,926 ) $ (33,123 ) 1株当たり基本と希釈して純損失 $ (0.54 $ (0.67 $ (1.22 $ (1.23 発行済み普通株，基本普通株と希釈普通株の加重平均 27,010,013 26,879,089 26,995,356 26,878,672
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
AADI バイオサイエンス株式会社
連結財務諸表 株主権益
(In株式金額を含む数千 ）
(未監査)
2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 株主権益 普通株 追加有料 その他の総合損失を累計する 積算 合計する 株価 パー値 2023年12月31日の残高 24,554 $ 2 $ 374,129 $ 27 $ (268,963 ) $ 105,195 株式ベースの給与費用 — — 3,589 — — 3,589 税抜き投資の未実現損失 — — — (35 ) — (35 ) 純損失 — — — — (18,289 ) (18,289 ) 2024 年 3 月 31 日現在の残高 24,554 $ 2 $ 377,718 $ (8 ) $ (287,252 ) $ 90,460 株式ベースの給与費用 — — 2,839 — — 2,839 従業員株式買取計画に基づく株式発行について 61 — 94 — — 94 税抜き投資の未実現損失 — — — (19 ) — (19 ) 純損失 — — — — (14,583 ) (14,583 ) 2024年6月30日の残高 24,615 $ 2 $ 380,651 $ (27 ) $ (301,835 ) $ 78,791
2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月 株主権益 普通株 追加有料 その他の総合損失を累計する 積算 総額 株価 パー値 2022年12月31日の残高 24,435 $ 2 $ 361,689 $ (115 ) $ (203,198 ) $ 158,378 株式ベースの給与費用 — — 2,740 — — 2,740 株式オプション行使時に普通株を発行する 2 — 8 — — 8 税抜き投資の未実現利益 83 83 純損失 — — — — (15,223 ) (15,223 ) 2023年3月31日の残高 24,437 $ 2 $ 364,437 $ (32 ) $ (218,421 ) $ 145,986 株式ベースの給与費用 — — 3,054 — — 3,054 株式オプション行使時に普通株を発行する 34 68 — — 68 従業員株式買取計画に基づく株式発行について 49 294 294 税抜き投資の未実現損失 (12 ) (12 ) 純損失 — — — — (17,971 ) (17,971 ) 2023年6月30日の残高 24,520 $ 2 $ 367,853 $ (44 ) $ (236,392 ) $ 131,419
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
AADI バイオサイエンス株式会社
キャッシュフロー表簡明連結報告書
(単位：千)
(未監査) 6 月 30 日までの半年 2024 2023 経営活動のキャッシュフロー： 純損失 $ (32,872 ) $ (33,194 ) 純損失と経営活動で使用される現金純額の調整：
株式ベースの給与費用 6,428 5,794 短期投資のプレミアム · 割引の償却額、純 (809 ) (2,062 ) 非現金利子支出 58 58 非現金レンタル費用 230 231 減価償却 99 81 営業資産 · 負債の変動 売掛金 (432 ) (1,814 ) 在庫品 328 (1,362 ) 前払い費用と他の流動資産 2,427 845 他の非流動資産 253 275 リース負債を経営する (254 ) (250 ) 売掛金と売掛金 (4,266 ) (6,670 ) 経営活動のための現金純額 (28,810 ) (38,068 ) 投資活動によるキャッシュフロー： 財産と設備を購入する (1,280 ) (2,058 ) 短期投資を購入する (26,555 ) (23,052 ) 短期投資満期日 34,819 92,000 投資活動が提供する現金純額 6,984 66,890 資金調達活動のキャッシュフロー： 株式オプション行使時に普通株を発行する — 76 従業員の株式購入計画に基づいて普通株を発行して得た金 94 294 資金調達に支払われた繰延募集費用 (17 ) (49 ) 融資活動が提供する現金純額 77 321 現金、現金等価物、および制限的現金純増加 (21,749 ) 29,143 現金、現金等価物、制限された現金、年明け 62,952 39,083 現金、現金等価物、制限された現金、期末 $ 41,203 $ 68,226 キャッシュフロー情報の追加開示： 期日内支払利息 $ 115 $ 115 非現金活動の追加開示： 課税財産と設備 $ 591 $ 519
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
1. 組織 · 運営の性質
Aadi Bioscience，Inc.(およびその子会社、“会社”または“AADI”)は生物製薬会社であり、mTOR経路が変化する癌を開発と商業化治療する正確な治療法に焦点を当て、mTOR経路は細胞成長と癌進展の重要な調節要素である。Aadiの主要な薬物製品FYARRO 株式会社 2つの成熟した技術であるナノアルブミン結合( NAB )技術および抗癌剤シロリムス NAB シロリムスは、AADIの先導適応、末期切除不能または転移性悪性血管周囲上皮様細胞腫(“PEComa”)において抗癌活性を示す有効なmTOR生物経路阻害剤であり、まれな癌である。2021年11月、米国食品医薬品局(FDA)は、局所末期、切除不能または転移性悪性PEComaの成人患者の治療のための懸濁剤(アルブミン結合)の注射のためのFYARROシロモスタンパク質結合粒子の使用を許可した。2022年2月22日、AADIはアメリカでFYARROを発売し、末期悪性PECOMAの治療に用いられた。FYARROはCelgene Corporationの完全子会社Abraxis BioScience，LLCはAADIにライセンスされ，Celgene Corporationは百時美施貴宝社(BMS)の完全子会社である
当社の過去の事業は、主に FDA 承認後の FYARRO の販売、研究開発活動、資本調達などで構成されています。当社の活動には、持続的な収益と営業利益を達成する前に追加資金を確保できないことを含む、重大なリスクと不確実性があります。
Aerpio Pharmaceuticals， Inc. との合併
2021 年 8 月 26 日 （ 以下「決算日」といいます ） 、株式会社アディバイオサイエンスは、a Delaware corporation （ f / k / a Aerpio Pharmaceuticals ， Inc. ）株式会社アディ子会社との事業合併を完了。（ f / k / a as Aadi Bioscience ， Inc. ）株式会社アスペン合併子会社 （ Aspen Merger Subsidiary， Inc. ） との合併および再編契約および計画 （ M & R ） の条件に従って、アスペン合併子会社 （ Aspen Merger Subsidiary， Inc. ） との間で、 2021 年 5 月 16 日付の合併および再編契約および計画 （ M & R ） の条件に従って、（ 「合併サブ」 ） と Private Aadi （ 「合併契約」 ） 、 Merger Sub が Private Aadi と合併し、 Private Aadi が当社の完全子会社として存続する （ 「合併」 ） 。
流動性
当社は創業以来、研究開発活動、事業計画、知的財産ポートフォリオの確立 · 維持、人材採用、資本調達、およびこれらの事業の一般的 · 管理的支援に実質的に全力を注ぎ、 FYARRO の商業売却をはじめとする計画された主要事業からの収益の実現を開始したばかりです。
当社は、創業以来、純損失を計上しており、今後も純損失を計上していく見込みです。同社は累積赤字を計上していた。 $301.8 百万 2024 年 6 月 30 日現在。終了した 3 ヶ月間 2024年6月30日 そして 2023 同社は純損失 $14.6 百万ドルとドル18.0 それぞれ 100 万ドル。終了した半年間 2024年6月30日 そして 2023 同社は純損失 $32.9 1000万ドルと300万ドルです33.2 それぞれ 100 万ドル。これまでの営業損失は、主に可換性手形発行、無償資金調達、有価証券売却、ライセンス契約の収益を通じて外部からの投資資本から賄われてきました。
会社(The Company) 現金、現金等価物、短期投資を持っていましたが $78.6 百万 2024 年 6 月 30 日に経営陣は、当社の現金、現金等価物および短期投資は、本報告書の提出日から少なくとも 12 ヶ月間、当社が義務を果たすのに十分な資金を提供すると考えています。当社が収益性を達成 · 維持できない場合には、継続的な事業運営を支援し、戦略的目標を追求するために追加的な資金調達が必要となります。追加的な資金調達は、株式提供と債務ファイナンスの組み合わせによって達成できます。当社は、必要に応じて、有利な条件で追加資金を調達したり、その他の契約を締結することができない場合があります。
当社は、 2022 年 3 月 17 日、 Cowen and Company， LLC （ 以下「 Cowen 」 ） と販売契約 （ 以下「販売契約」 ） を締結しました。これにより、当社は、当社の単独裁量により、時折、合計募集価格が最大 $300 までの普通株式の株式を募集および販売することがあります。75.0 Cowen を通じて販売代理店として 100 万ドルを販売しています販売契約に基づく売却は、既存株主への希釈をもたらす可能性があります。As of 2024年6月30日 , 違います。 この販売契約に基づき普通株式を売却しました。
2. 重要会計政策の概要
陳述の基礎
未監査連結財務諸表および関連する開示事項は、米国で一般的に認められている会計原則 （ 以下「 GAAP 」 ） および米国証券取引所に従って作成されています。
欧州委員会 （ 以下「 SEC 」 ） の規制および経営陣の意見では、各期間の営業結果、財務状況、株主資本およびキャッシュフローの変動を公正に提示するために必要なすべての調整を含みます。本ノートにおける適用ガイダンスへの言及は、財務会計基準委員会 （ 「 FASB 」 ） の会計基準法典化 （ 「 ASC 」 ） および会計基準更新 （ 「 ASU 」 ） に記載されている権威ある GAAP を参照することを意味します。すべての調整は、通常の繰り返し性質です。当社の連結財務諸表は、米ドルで表記されています。一部の前年度の金額は、当年の提示に合わせて再分類されました。
GAAP に従って作成される年次財務諸表に通常含まれる特定の情報および注釈開示は、圧縮または省略されています。したがって、付属の未監査中期財務諸表は、 2024 年 3 月 13 日に SEC に提出された当社の Form 10—k による年次報告書に含まれる、 2023 年 12 月 31 日を末日とする年度の監査済み財務諸表および関連注釈と併せて読める必要があります。
総合損失
総合損失は、短期投資の未実現損益を含む、非所有者による取引その他の事象や状況による期間中の自己資本の変化と定義されます。総合損失は、すべての期間の営業連結計算書および総合損失に反映されています。
市場情報を細分化する
オペレーティングセグメントは、リソースの配分方法を決定し、パフォーマンスを評価する際に、最高経営責任者または意思決定グループによって評価するために独立した離散的な情報が利用可能な企業の構成要素として定義されます。当社は、最高経営責任者を最高経営責任者として定めており、事業運営を以下のように見、経営管理しています。 1つは オペレーティングセグメントは独自の治療薬の開発と商業化を行う事業です当社の唯一の営業および報告セグメントのすべての資産と事業は、米国にあります。
予算の使用
GAAP に準拠した財務諸表の作成には、経営陣は、報告された資産、負債、収益および費用の金額に影響を与える見積もりおよび仮定を行い、当社の連結財務諸表および付属注釈において偶発的資産および負債の開示を行う必要があります。経営陣の意見では、公正なプレゼンテーションのために必要とされるすべての調整が含まれています。当社の連結財務諸表における最も重要な見積もりは、純純総計上、株式報酬費用および発生した研究開発費用に関するものです。これらの推計は、当社が現在行っている事象および将来的に行う可能性のある行動に関する当社の知識に基づいていますが、実際の結果はこれらの推計および仮定とは大きく異なる場合があります。
信用リスクが集中する
当社が信用リスクの集中にさらされる可能性のある金融商品は、主に現金および現金同等物および販売可能な有価証券で構成されています。当社は、連邦保険限度を超えた連邦保険金融機関への預金を保持します。当社は、預託機関の財務状況により、重大な信用リスクにさらされていないと考えています。当社は、これらの預金において損失を計上していませんが、最近のシリコンバレー銀行の破綻により、当社は現金および現金等価額を複数の口座に保有しており、連邦預金保険公社による解決に先立ち、すべての預金者を完全に保護する形で信用リスクにさらされました。当社は創業以来、預金の損失を計上していません。
当社の売掛金は、米国に所在する顧客から派生されています。当社は、顧客の信用評価を継続的に実施し、必要と判断された場合には、顧客の口座に信用損失の可能性に対する引当金を維持します。当社は通常、顧客から担保を求めません。信用損失は歴史的に重要ではない。当社は、お客様の支払状況を継続的にモニタリングし、過去の経験、売掛金残高の年齢、その他の現在の経済状況、またはお客様の支払能力に影響を与える可能性のあるその他の要因など、様々な要因を評価した上で、信用損失の引当金を維持しています。
顧客集中度
2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間、 2 人の顧客が代表しました。 58 % と 41 %、および55 % と 45 会社の収益の% は、それぞれ。
2024 年 6 月 30 日と 2023 年の 6 ヶ月間には、 2 件の顧客が代表されました。 55 % そして 44 %, そして 53 % と 46 会社の収益の% をそれぞれ占める。
さらに、 2 人の顧客が 38 %和 62 2024 年 6 月 30 日時点の純売掛金% 。
現金、現金等価物、および限定現金
当社は、購入期日時点で 3 か月以下の原始満期で購入した流動性の高い有価証券を、すべて現金等価証券とみなします。 制限現金は、当社のオフィスリースに関連した制限現金で担保された信用状で構成され、連結バランスシート上のその他の資産に含まれます。 当社のリースに関する詳細は、注釈 6 を参照してください。
以下の表は、連結貸借対照表における現金、現金同等物および制限現金の調整 （ 千単位 ） を示しています。
2024年6月30日 2023年12月31日 現金 · 現金同等物 $ 41,139 $ 62,888 制限された現金、非流動現金 64 64 現金総額、現金等価物、および限定現金 $ 41,203 $ 62,952
金融商品の公正価値
会計ガイダンスは、公正価値を定義し、公正価値を測定するための一貫した枠組みを確立し、公正価値で測定される主要な資産および負債カテゴリーについて、経常的または非経常的に開示を拡大しています。公正価値は、市場参加者間の秩序ある取引において資産を売却するために受け取るか、負債を移転するために支払われる金額を表す出口価格と定義されます。したがって、公正価値は市場ベースの測定であり、市場参加者が資産または負債の価格設定に使用する仮定に基づいて決定されるべきです。このような仮定を検討するための基礎として、会計ガイダンスは、公正価値の測定に使用される入力に以下のような優先順位を付ける 3 層の公正価値階層を確立しています。
レベル 1 ： アクティブマーケットのクォート価格などの観測可能な入力
レベル 2 ： 直接的または間接的に観察可能なアクティブ市場における引用価格以外の入力
レベル 3 ：市場データがほとんどないか全くない観測できない入力であり、報告主体は市場参加者が使用する仮定を反映した独自の仮定を開発する必要がある。
金融資産と負債は、公正価値測定に重要な最低レベルの入力に基づいて、全体に分類されます。公正価値の測定に対する特定のインプットの重要性についての当社の評価は判断を必要とし、公正価値の資産と負債の評価および公正価値階層のレベル内の配置に影響を与える可能性があります。
当社は、金融商品の公正価値を決定するにあたり、観察可能な市場データの入力源、商品の流動性、契約相手方の信用リスク、不履行リスクを考慮します。公正価値が観察できない場合には、公正価値測定の対象となる項目については、測定対象の資産 · 負債の性質に基づき、 GAAP のガイダンスに基づき最も適当と判断される評価方法を適用します。
現金等価額、売掛金、買掛金、未収債務、ライセンシー支払債権の帳簿金額は、これらの項目の満期が短いため、公正価値の合理的な見積もりです。
短期投資
当社は、米国国債、商業紙、法人債務証券、政府機関債など、さまざまな種類の有価証券に投資しています。当社は、投資を売却可能に分類し、期末時価に基づく公正価値で計上します。一時的とみなされる未実現損益は、株主資本の別構成要素として、累積その他の総合損失に計上されます。配当および利子収入は、発生時に認識されます。当社は、購入プレミアムおよび割引を、有価証券の期間の利子法により利子収入として計上します。実現損益は利益に含まれており、売却された投資の原価を決定するための特定の識別方法を使用して導出されます。会社の分類
流動資産として残期が 1 年を超える短期投資は、当該短期投資が当社の現行業務の資金調達に利用可能であるため、
当社は、貸借対照表の日付ごとに、償却原価を下回る公正価値の低下が信用損失その他の要因によるものであるか、償却原価の回収を見込んでいるかどうかを判断するため、未実現損失ポジションの販売可能有価証券を評価します。当社が売却する意思であり、償却原価の回収前に当社が有価証券を売却する必要がある可能性が高い場合。当社は、他の純利益 （ 費用 ） に予想信用損失引当金の変更を計上します。いずれの期間に計上された予想信用損失の引当金はありません。詳細は注釈 4 を参照。
売掛金純額
売掛金については、請求バック引当金および信用損失引当金を差し引いたものです。チャージバックの許容量は契約条件に基づきます。当社は、既存の契約上の支払条件、お客様の実際の支払パターン、個々のお客様の状況、信用損失に基づいて、信用損失引当額を見積もります。債権は、顧客契約の条件に基づいて金額が回収されない可能性のある場合に信用損失引当金に計上されます。 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 12 月 31 日現在、チャージバックの顧客手当は $0.1 1000万ドルと300万ドルです0.2 それぞれ 100 万ドル。存在した 違います。 違います。
在庫品
在庫は、原価または推定純実現可能価値のどちらの方が低い値で記載されます。当社は、先入先出法で決定された実際の原価計算方法論を使用しています。当社は、経営陣の判断により、将来の商品化の可能性と判断し、将来的な経済的利益の実現が見込まれる場合には、規制承認に基づいて製品に伴う在庫コストを資本化します。そうでない場合には、かかるコストを支出します。
在庫の詳細は以下の通り （ 千単位 ） 。
2024年6月30日 2023年12月31日 原料 $ 3,989 $ 4,640 Oracle Work in Process 1,649 1,366 完成品 460 421 合計する $ 6,098 $ 6,427
財産と設備、純額
コンピュータやソフトウェア、建設中、家具や設備、ラボ機器、リース改善からなる財産や設備は、累積減価償却額を除いた原価で記載されています。資産 · 設備は、一般的に資産の推定耐用年数に対して直線法を使用して減価償却されます。 三つ トゥ 5年 .これらのコストは、減損指標がある場合に回収可能性について定期的に見直されます。
資産 · 設備の詳細は以下の通り （ 千単位 ） 。
2024年6月30日 2023年12月31日 コンピュータとソフトウェア $ 470 $ 464 建設中の工事 5,680 4,389 家具と固定装置 65 65 実験室装置 25 25 賃借権改善 133 129 総額 $ 6,373 $ 5,072 減価償却累計 (369 ) (270 ) 財産と設備、純額 $ 6,004 $ 4,802
建設中の建設は、主にラボ、生産、試験機器で構成されています。資産、設備、設備の減価償却費は $50,000 と $43,000 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間です。
資産、設備、設備の減価償却費は $99,000 そして 81,000 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間
リース事業
当社は、契約の開始時には、特定資産の有無、および特定資産の利用を統制する権利が、一定期間の対価と引き換えに付与されているかどうかを評価して、契約にリースが含まれているかどうかを判断します。両方の基準を満たす場合には、当社は、リース開始時に、リース期間に見合った信用調整担保借入金利に基づく暗黙金利または割引金利を用いて、関連するリース債務および使用権資産を計上します。当社は、 12 ヶ月未満のリースの資産または負債を認識しません。
当社はまた、リース開始時に経営リースまたは融資リースに計上するかどうかを評価する。リースが次の5つの基準のうちの1つを満たしていれば，融資リースに計上する：(1)リースは行使される購入選択権を合理的に決定する，(2)将来のキャッシュフローの現在値は基本的に対象資産のすべての公平な市場価値である，(3)リース期限は対象資産の残存経済寿命の大きな部分である，(4)標的資産の所有権はリース期間終了時に移行する，あるいは(V)標的資産には専門性があり，期限終了時にレンタル者の他の用途がないことが予想される.融資リース基準を満たしていないリースは経営的リースに計上される。経営リース資産とは，リース期間内に対象資産を使用する権利であり，リース負債を経営することは，リースによるリース金の支払い義務である。1年を超える経営リース負債及びそれに応じた使用権資産は、リース開始日に予想されるリース期間のリース支払い現在値で確認される。
支払いの初期直接費用や受信された報酬などの項目については、使用権資産を何らかの調整する必要がある場合がある。当社の借款は通常暗黙的な金利を提供していないため、当社は適切な逓増借款金利を使用しており、この金利は、当社が類似期間と同様の経済環境下で担保ベースで借金するために必要な支払金利と決定されている。融資リースについては、取得したリース資産について減価償却費用を確認し、利息支出は融資部分に関する利息支出を確認する 経営報告書と全面赤字を簡明に合併する それは.運営リースについては，レンタルコストはレンタル期間内に直線原則で確認され，可変リース支払いはその等支払い責任が発生した期間に運営支出であることが確認される。可変レンタル支払いには、主に公共エリアメンテナンス、光熱費、不動産税、保険、レンタル人が会社のレンタルスペースの割合で転嫁される他の運営コストが含まれています。当社は実際の便宜策を選択しており、レンタルと非レンタル構成要素を分離しません。
引受金とその他の事項
当社は、損失の不測の事態に係る責任が発生した可能性があり、その金額を合理的に見積もることができると判断した場合には、その責任を認識します。損失の範囲内の金額が、その範囲内の他の金額よりも良い見積もりであると思われる場合、当社はその金額を発生させます。範囲内の金額が他の金額よりも良い見積もりでない場合は、当社は範囲内の最小金額を発生させます。当社は 2024 年 6 月 30 日及び 2023 年 12 月 31 日現在、そのような負債を計上していません。 .
所得の認識及び関連手当
その顧客が承諾商品やサービスに対するコントロール権を獲得した場合、当社は収入を確認し、その金額は、実体がそのような商品やサービスと交換するために徴収すると予想される対価格を反映している。会社がASCテーマ606“顧客との契約収入”(“主題606”)の範囲内に属すると考えている手配の収入確認を決定するために、会社は、(1)顧客との契約を決定するステップ(S)、(2)契約中の履行義務を決定するステップ、(3)取引価格を決定するステップ、(4)契約中の履行義務に取引価格を割り当てるステップ、および(5)会社が履行義務を履行するときに収入を確認するステップの5つのステップを実行する。会社が顧客に譲渡された商品やサービスと交換するために獲得する権利のある対価格を受け取る可能性がある場合にのみ、会社は5ステップモードを契約に適用する。契約開始時に、契約が主題606の範囲内にあると判断されると、会社は、各契約において承諾された商品又はサービスを評価し、それらが義務を履行していると判断し、各承諾された商品又はサービスが異なるか否かを評価する。そして、会社は、履行義務を履行する際にそれぞれの履行義務に割り当てられた取引価格の金額が収入であることを確認する
製品売上高
FYARRO は 2021 年 11 月に FDA によって承認されました。2022 年 2 月 22 日より、スペシャリティディストリビューター （ 「 SD 」 ） およびスペシャリティ薬局 （ 「 SP 」 ） に対する FYARRO の販売を開始しました。当社は、 SD の際に製品販売を認識します。
SP は製品の制御を取得します。製品売上高は純販売価格で計上されます。この引当金は、引当金の決済方法に応じて、関連売掛金の減少または未払いの負債として反映される以下の引当金が含まれます。
流通手数料 ： 流通手数料には、卸売購入コスト （ 「 WAC 」 ） の契約上の固定割合に基づいて SD と SP に支払われる流通サービス手数料が含まれます。流通手数料は、販売収益を計上する時点での契約条件に基づく製品販売の相殺として計上されます。
リベート ： リベート手当には、メディケイド薬物リベートプログラムおよび TRICARE プログラムの下で義務付けられている割引が含まれます。リベートは、福利厚生プランの参加者に製品の最終的な分配後に支払われる金額であり、契約上の合意または法定要件に基づいています。リベート手当は、契約または法定の割引率と給付プラン参加者による期待される利用率に基づいています。当社のリベート利用率予想は、製品発売以来の SD 及び SP からの利用率データに基づいています。リベートは一般的に請求され、延滞して支払われるため、未払い残高は、当四半期の活動に対して発生すると予想される金額の見積もりで構成されます。実際の将来のリベートが見積もりと異なる場合、当社は前期間の未払い額を調整する必要があり、調整期間の製品販売に影響を及ぼす可能性があります。
チャージバック： チャージバックは、 SD や SP から割引価格で購入する政府等との契約に関連する割引や手数料です。SD 及び SP は、 SD 及び SP が最初に支払った価格と、これらの事業体が SD 及び SP に支払った割引価格の差額を当社に請求します。実際の将来のチャージバックがこれらの見積もりと異なる場合、当社は前期未払金の調整が必要となり、調整期間の製品販売に影響を及ぼす可能性があります。
共同支払い支援 ： 当社は、特定の適格要件を満たす商業保険に加入した患者に共同支払支援を提供しています。共同支払支援は、患者参加の推定値と請求ごとに支払われる平均共同支払給付に基づいて、 SD と SP への製品販売時に発生します。当社の見積金額は、第三者管理者が提供したデータを用いて、実際のプログラム参加額および共同支払額と比較されます。実際の金額が当初の見積もりと異なる場合は、適用されている仮定が更新され、前期未払いの調整が当期に調整されます。
製品返品： 業界慣行に沿って、当社は、適用される個別流通契約に定められた製品の有効期限付近の指定期間内に返品されることを条件として、損害賠償、出荷ミス、および期限切れ製品に対して、 SD および SP に限られた製品の返品権を提供します。当社は、患者に配分した製品の返品を許可していません。当社は、 SD 及び SP からの在庫報告を受け取り、 SD 及び SP に販売される製品の量を制御する能力を有するため、将来の潜在的な製品リターンの当社は、 SD 及び SP から得られたオンハンドチャネル在庫データ及び販売スルーデータに基づいて推定しています。その推定に達するにあたり、当社は過去の製品リターン、基礎となる製品需要、専門製薬流通業界に特有の業界データです
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の上記手当の総製品売上高から控除された総額は、米ドルでした。1.9 1000万ドルと300万ドルです1.1 2024年、2024年、2023年6月30日までの6ヶ月はそれぞれ3.6億ドルと3.0 1000万ドルと300万ドルです2.1 2億5千万ドルと2億5千万ドルです
以下の表は、未払い所得手当の変更 （ 千単位 ） を示しています。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 6 月 30 日までの半年 2024 2023 2024 2023 期初残高 $ 857 $ 1,916 $ 1,065 $ 1,434 当期売上引当金 1,901 1,094 2,985 2,130 支払い (1,469 ) (1,083 ) (2,761 ) (1,637 ) 期末残高 $ 1,289 $ 1,927 $ 1,289 $ 1,927
研究と開発
研究開発費用は、研究開発活動を行う際に発生する給与 · 福利厚生、資材 · 消耗品、臨床前費用、株式報酬費用、契約サービス、その他の外部開発費用で構成されます。当社は、第三者サービスプロバイダーが実施する研究開発活動 （前臨床試験、臨床試験、受託製造活動等） を、発生した研究開発費用として記録しています。当社は、未請求のサービス提供額を見積もり、連結貸借対照表の未発生費用、連結営業 · 総合損失計算書の研究開発費用に含める必要があります。これらの費用は、会社の重要な部分です。 研究開発費
重要な推計と判断が必要です当社は、これらの費用について、完了した作業の見積りなどの要因に基づき、第三者サービスプロバイダーとの契約に従って発生します。当社は、実際の費用が判明した際に、発生費用を調整します。
株式ベースの報酬
当社は、従業員ストックオプションの付与や制限付き株式の付与を含む従業員への株式ベース支払を、連結営業計算書および包括損失の公正価値に基づいてすべて認識します。従業員、非従業員、役員および取締役に対する当社の株式ベースの報酬はすべて、サービスベースの付与条件のみの対象となります。従業員への報酬費用は、一般的に付与期間である報酬の関連勤務期間における公正価値を認識することにより、直線ベースで計算されます。 年中に付与されたオプションは、契約期間を最大限 10年 .
従業員株購入計画
当社の 2021 年社員株式購入計画 （ 以下「 2021 ESPP 」 ） に基づく社員株式購入に伴う株式報酬費用は、計画登録日時点での購入の見積公平価値で計上され、適用期間中に直線的に費用として計上されます。 6か月 2021 ESPP 提供期間。
所得税
所得税は資産負債法で計上されています。資産 · 負債法では、繰延税金資産 · 負債は、既存の資産 · 負債の財務帳簿額とそれぞれの課税基準、営業損失 · 税額控除の繰越との差異に起因する将来の課税結果について認識されます。繰延税金資産 · 負債は、一時的な差額が回収または決済される予定年度における課税所得に適用される法定税率を用いて測定されます。税率の変更による繰延税金資産 · 負債への影響は、制定日を含む期間の利益に計上されます。繰延税金資産に対する評価手当は、利用可能なすべての証拠の重みに基づいて、繰延税金資産の一部または全部が実現されない可能性が高い場合に計上されます。
不確実な税務ポジションが存在する場合には、当社は、その利益が実現される可能性が高い程度において、その税務ポジションの税益を認識します。税務上の利益が実現される可能性が高いかどうかについての決定は、税務上の立場の技術的なメリットと利用可能な事実と状況を考慮することに基づいています。当社は、所得税費用として、不確実な税務ポジションに係る利子およびペナルティを計上します。
1株当たり純損失
1 株当たり基本純損失は、普通株主に帰属する純損失を、当期中の発行済普通株式の加重平均数で除算して算出されます。2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の普通株式発行済基本株式および希釈加重平均株式、 加重平均効果を含みます 2,426,493 2022 年 9 月に発行された普通株式の購入のための事前資金調達令状で、残された未資金調達行使価格が $0.0001 1 株当たり事前資金調達令状の詳細については、注釈 8 を参照してください。
1 株当たり希釈純損失は、普通株主に帰属する純損失を、当期中の普通株式および普通株式相当額の加重平均数で除算して算出されます。普通株式等価額は、希釈効果がある場合にのみ含まれます。当社の潜在的に希釈される有価証券 （ 未払いのストックオプション、制限付き株式単位、およびワラントを含む ） は、希釈された 1 株当たり純損失の計算から除外されています。
以下の表は、希釈純損失の計算に含めることが希釈効果に反するため除外された希釈潜在有価証券の残高を示しています。
6 月 30 日までの半年 2024 2023 普通株購入オプション 5,451,333 4,085,366 普通株式の取得に関する制限付き株式 333,848 — 普通株購入引受権証 29,167 29,167
最近の会計公告
2023 年 12 月、 FASb は ASU 2023 — 0 7 、セグメント報告 （ トピック 280 ） — 報告可能なセグメント開示の改善を発行した。新しい基準では、重要なセグメント経費や損益の指標を含め、最高経営責任者に定期的に提供される増分セグメント情報を年間および中間的に開示することが求められています。本基準は、 2024 年度以降およびその中間期間において当社について施行します。
2025 年度までに早期採用が許可されます本基準は、当社の連結財務諸表に影響を与えません。
2023 年 12 月、 FASb はまた、 ASU 2023 — 0 9 、所得税 （ トピック 740 ） — 所得税開示の改善を発行しました。新しい基準では、企業は既存の所得税開示、特に税率調整と納入所得税に関連する開示を拡大することを要求しています。本規格は、 2025 年度より当社に対して施行され、早期採用が認められます。当社は、新しい規格を早期に採用する見込みはありません。新規格は将来的に適用される予定ですが、遡及適用は許可されます。当社は現在、 ASU 2023 — 0 9 が連結財務諸表および関連開示に与える影響を評価しています。
3. 公正価値計量
以下の表は、当社の金融資産および負債の経常公正価値を示し、レベル 1 、レベル 2 、レベル 3 の階層に割り当てられ、経常公正価値で測定されました （ 千単位 ） 。
2024年6月30日までの公正価値計測 レベル一 レベル 2 レベル 3 総額 資産： 通貨市場基金(1) $ 36,820 $ — $ — $ 36,820 アメリカ合衆国政府財務諸表 （ 2 ） 28,942 — — 28,942 商業手形 — 3,536 — 3,536 社債 — 7,947 — 7,947 金融資産総額 $ 65,762 $ 11,483 $ — $ 77,245
2023年12月31日までの公正価値計測 レベル一 レベル 2 レベル 3 総額 資産： 通貨市場基金(1) $ 61,034 $ — $ — $ 61,034 アメリカ合衆国政府債券 19,458 — — 19,458 商業手形 — 8,717 — 8,717 社債 （ 2 ） — 13,447 — 13,447 政府機関 — 5,482 — 5,482 金融資産総額 $ 80,492 $ 27,646 $ — $ 108,138
(1) 現金および現金等価額に付属の連結貸借対照表に含まれます。
(2) 連結バランスシートにおいて現金および現金同等物に分類される投資を含みます。
すべての市場有価証券は、 2024 年 6 月 30 日時点で 1 年未満の契約満期でした。
4. 短期投資と現金等価物
以下の表は、当社の短期投資額 （ 千単位 ） をまとめたものです。
2024年6月30日まで 成熟 (In年 ） 原価を償却する 未実現収益 未実現損失 公正価値 貨幣市場基金 $ 36,820 $ — $ — $ 36,820 アメリカ合衆国政府債券 1以下 28,961 — (19 ) 28,942 商業手形 1以下 3,540 — (4 ) 3,536 社債 1以下 7,951 1 (5 ) 7,947 合計する $ 77,272 $ 1 $ (28 ) $ 77,245
2023年12月31日まで 成熟 (In年 ） 原価を償却する 未実現収益 未実現損失 公正価値 貨幣市場基金 $ 61,034 $ — $ — $ 61,034 アメリカ合衆国政府債券 1以下 19,441 17 — 19,458 商業手形 1以下 8,712 6 (1 ) 8,717 社債 1以下 13,438 10 (1 ) 13,447 政府機関 1以下 5,486 — (4 ) 5,482 合計する $ 108,111 $ 33 $ (6 ) $ 108,138
5. 負債を計算すべきである
未払金債務の詳細は以下の通り （ 千単位 ） 。
六月三十日 十二月三十一日 専門費用を計算する $ 2,107 $ 2,504 未払い給与 · 給与 1,272 1,590 ボーナスを計算する 2,549 3,081 累積臨床 1,809 1,416 累計契約製造 4,677 4,315 未払金その他 — 売上関連 720 772 その他の措置を講じる 617 628 負債総額を計算すべきである $ 13,751 $ 14,306
6. 賃貸借契約を経営する
2019 年 4 月、当社は 28 ヶ月 カリフォルニア州パシフィック · パリセデス （ Pacific Palisades ） にあるオフィススペースの施設リース契約 （ 「パシフィック · パリセデスリース」 ）パシフィック · パリゼードリースは 2019 年 5 月 1 日に開始しました。 4か月 家賃引き下げ条項と家賃エスカレーション条項が施行され、 2021 年 8 月 31 日に終了する予定でした。2021 年 8 月、当社は、パシフィック · パリスデスのリース期間をさらに延長するオプションを行使しました。 3年制 パシフィック · パリゼード · リース契約の修正 （ 「パシフィック · パリゼード · リース修正」 ） を締結。パシフィック · パリスデスのリース修正に基づき、当社と地主は、契約期間を 2025 年 2 月 28 日まで 3 年 6 ヶ月延長することに合意しました。3 ） パシフィック · パリスデスのリースの条件に従って年間。パシフィック · パリスデスのリース修正案に含まれるものは 9か月 家賃の引き下げと家賃のエスカレーション条項
2022 年 4 月、当社はニュージャージー州モリスタウンにあるオフィススペースのリース契約 （ 「モリスタウンリース」 ） を締結しました。モリスタウンのリースは 73 ヶ月 早期に終了しない限り、最初の家賃の引き下げを含みます。 3か月 リース開始後 47 ヶ月目と 48 ヶ月目ですモリスタウンリースに含まれている固定賃料のエスカレーションは約 2 リース期間の各記念年度の% 。
当社のリースに関する情報を以下の表でまとめました （ 千単位 ） 。
2024年6月30日 2023年12月31日 資産： 経営的リース使用権資産 $ 982 $ 1,169 負債 ： 賃貸負債を経営し、流動 $ 374 $ 434 非流動経営賃貸負債 682 833 リース負債総額を経営する $ 1,056 $ 1,267
家賃費 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月と 6 ヶ月間の 2023 年は、以下の表に示されています （ 千単位 ） ：
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 6 月 30 日までの半年 2024 2023 2024 2023 営業リース賃料 $ 115 $ 115 $ 230 $ 231
2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間のリースに支払われ、営業キャッシュフローに含まれる現金は、以下の表 （ 千単位 ） に示されています。
6 月 30 日までの半年 2024 2023 営業キャッシュフローに含まれる支払済現金 $ 254 $ 250
2024 年 6 月 30 日現在、運用リースの下で必要とされる将来の最低リース支払額は、以下に要約されています （ 千単位 ） 。
将来の最低リース支払い ： 2024 259 2025 320 2026 231 2027 280 2028 109 最低賃貸支払総額 $ 1,199 差し引く：利息を表す額 (143 ) リース負債現在価値を経営する $ 1,056 マイナス ： 営業リース負債、現在の (374 ) 非流動経営賃貸負債 $ 682 残存期間(年単位) 3.45 増分借入金利 7.58 %
当社は、当社がオプションを行使することが合理的に確実な場合には、リース資産および負債の使用権の一部としてリース更新のオプションを含んでいます。一般的に、当社はそのようなオプションを行使することを合理的に確信していません。
7. L icense 契約
ブリストルマイヤーズスクイブ会社ライセンス契約
2014 年 4 月 9 日、当社は、 FYARRO に関する特定の特許の独占的権利および特定の技術およびノウハウの非独占的ライセンスを BMS とライセンス契約 （ 「 BMS ライセンス契約」を修正 ） を締結しました。
BMS ライセンス契約は、 BMS ライセンス契約に明記された事前通知により、いずれかの当事者が終了しない限り、 2014 年 4 月 9 日の発効日から、本契約に基づくすべてのマイルストーンおよびロイヤルティの支払義務の満了まで有効です。BMS ライセンス契約の条件に基づき、 BMS は臨床開発または非臨床開発に必要な FYARRO のライセンス製品を当社に供給することに合意しました。
BMS ライセンス契約の条件に基づき、 BMS は特定の開発マイルストーン支払い、契約に基づくライセンス製品の純販売に対するロイヤルティ、およびサブライセンス料を受け取る権利があります。2024 年 6 月 30 日と 2023 年の 3 ヶ月間の純製品売上高に対するロイヤルティは $0.5 百万ドルとドル0.5 それぞれ 100 万ドル。2024 年 6 月 30 日と 2023 年の 6 ヶ月間の純製品売上高に対するロイヤルティは $0.9 百万ドルとドル0.9 それぞれ 100 万ドル。 違います。
2021年8月30日、当社はBMSとBMS許可協定の第1号改正案(“改正案”)を締結し、BMSがFYARRO化合物に関するある知的財産権に関連している。改訂条項によると、同社はBMSに$を支払った5.8 百万ドルです50 当社は2021年に個人投資公開株式融資(“2021年PIPE融資”)が発効した後、BMS許可協定の条項により、これまで返済されていなかった支払義務の%を返済します。改正案の条項によると、以前返済されていなかった支払債務は#ドルである5.8 2021年にPIPE融資が発効して3周年、または2024年8月26日に、任意の未払い利息(“バルーン支払い”)を加えて100万ドルが満期になります。風船支払いは2021年8月26日から利息を計上し、全額支払いまで、金利は4.00 年利率は、適用カレンダー四半期内に返済されていない加重平均金額をもとに、利息は四半期ごとに支払います。また、双方は、BMSライセンス契約に制約された製品の純売上高に基づいて、BMSに支払われる特許使用料率を改定することに同意した。
EOC ライセンス契約
当社は、 2020 年 12 月 8 日、 EOC Pharma （ Hong Kong ） Limited （ 以下「 EOC 」 ） とライセンス契約 （ 以下「 EOC ライセンス契約」 ） を締結し、当社は米国ドルを受け取った。14.0 中華人民共和国、香港特別行政区、マカオ特別行政区、台湾 （ 以下「ライセンス地域」といいます ） における FYARRO のさらなる開発および商業化のために、当社が EOC に付与した権利およびライセンスの部分的な支払いとして、 2021 年 1 月に 100 万円を返金できない前払い対価として支払いました。BMS ライセンス契約に従って、当社は 20 BMS へのすべてのサブライセンス料の% 。
当社は、 EOC ライセンス契約を評価し、 EOC が顧客であると結論付け、 EOC に提供された FYARRO のライセンスを唯一の履行義務として特定しました。ザ $14.0 EOC から受け取った 100 万ドルの前払い金は返金不可かつ信用不可であり固定対価とみなされます当社は $の収益を認識した。14.0 EOC ライセンス契約が署名された 2020 年 12 月に 100 万ドルを14.0 2021 年 1 月に 100 万ドルの前払いを受けました。
EOC ライセンス契約に基づく潜在的なマイルストーン支払いおよびロイヤルティ支払いは、可変の考慮事項と考えられ、マイルストーン支払いおよびロイヤルティ支払いが達成されたという EOC からの収益認識通知に関して制約されました。
同社は追加 $を受け取る資格がありました。257.0 特定の開発、規制、販売のマイルストーンを達成した場合に、ライセンス地域における純売上に対する階層的なロイヤルティを合計 100 万ドル支給します。EOC ライセンス契約の条件の下で、 EOC は定義されたライセンス地域におけるすべての研究、開発、規制、マーケティングおよび商業化活動に資金を供給する義務がありました。同社は $1.0 2021 年 11 月 22 日の FDA 承認マイルストーン達成時のマイルストーン収益 100 万ドル。EOC は $を支払った。1.0 2021 年 12 月の百万マイルストーン支払い。BMS ライセンス契約に基づき、 20 ドルのパーセント1.0 百万ドルの支払い、または $0.2 2021 年 12 月 21 日に発生し、 2022 年 1 月に支払われた。
2022年6月27日、当社は平等機会の書面通知を受け取り、当社がこの合意に基づいて重大な違約行為が発生したため、機会選択は即時に平機会許可証協定を終了することを指す。当社はEoCの重大な違約に関する疑惑に同意し続けておらず，EoCが重大な違約によりEoCライセンス契約を終了する権利があるとは考えていないため，EoCライセンス契約の終了は便宜上終了すると信じている。便宜上、平等な機会委員会は120 数日前に書面でお知らせします。当社は平機会終了通知に関する通知期間を免除しているため、平機会許可協定は2022年6月27日から終了します。いずれも“機会許可証協定”を終了する権利があり、他方が合意に違反して違反行為を是正できなかった場合、債務不履行、または合意の下で許可証が発行された特定の知的財産権に疑問を提起する権利がある。
8. 株主権益
優先株
2024 年 6 月 30 日現在 2023年12月31日 ， 会社の設立証明書の下で ， 修正および再記載 ， 会社は 10,000,000 0.0001 違います。
普通株式および事前資金調達令状
2024年6月30日と2023年12月31日まで、会社は300,000,000 0.0001 24,614,834 そして 24,554,205 それぞれ。
2022 年 3 月、当社は Cowen and Company LLC （ 以下「 Cowen 」 ） との販売契約 （ 以下「販売契約」 ） 「市場での提供」プログラムについて 当社は、独自の裁量により、総収益額を最大 $とする普通株式を時折提供および販売することができる。75.0 販売代理店としてコーウェンを通じて百万 .同社はコーウェンに支払う。 3.0 販売契約に基づく普通株式の各売却による総収益の% 。As of 2024年6月30日 , 違います。 普通株式は販売契約に基づき売却されました。
当社は2022年9月22日に、いくつかの投資家(“2022年パイプ投資家”)と証券購入協定(“購入契約”)を締結し、当社が販売するために(I)3,373,526 同社の普通株の価格は$です12.50 1株および(I)予資権証，購入合算2,426,493 会社普通株(“予融資権証”)の株式は、買い取り価格は$12.4999 すべての前払い資金授権書。前払い資金株式承認証は行使価格で$とすることができる0.0001 すべての行使前に行使することができる 事前出資株式証所有者は事前出資株式証を行使してはならず，保有者とその関連会社が実益を超えて所有することを前提としている4.99 この権力を行使した直後に発行された会社の普通株式数のパーセンテージであるが、事前融資権証の保有者は、その割合を増加または減少させることができるが、超えてはならない19.99 %は、少なくとも提供することによって61 数日前に当社にお知らせします。2022年パイプ融資は2022年9月26日に終了した。純収益総額、発生したいくつかの費用を差し引く#ドル0.3 発行株に関する百万ドル72.2 100 万ドル
2022 年 9 月 26 日、当社と 2022 年 PIPE 投資家は登録権契約を締結しました。（ 「 2022 年 PIPE 登録権契約」 ） 購入契約に基づき売却された有価証券 （ 前資金調達令状の行使時に発行可能な株式を含む ） の転売のための登録を規定し、その後有効な登録明細書に登録されていない。SEC に提出された登録声明に従って当社は、 2022 年 10 月 26 日に当該有価証券の転売を登録するためのフォーム S—3 登録申告書を提出し、 2022 年 11 月 4 日に施行しました。予備資金調達されたワラントは、株主自己資本内に分類される基準を満たしています。2024 年 6 月 30 日現在、すべての事前資金調達令状は未払いです。
配当について
普通株式の保有者は、当社の取締役会 （ 「取締役会」 ） が宣言した場合に、現金配当を受ける権利があります。会社の創業以来、 違います。 現金配当が普通株式の保有者に宣言または支払われました
清算する
会社の自発的または非自発的な清算、解散、または清算の場合、普通株式の保有者は会社の資産を割当して分け合う権利を有します。
投票する．
普通株保有者には権利がある1つは 記録日時点で当該株主が保有する普通株式につき、すべての株主総会において投票する。
9. 株式ベースの報酬
2014 年プラン （ 2017 年 2 月に修正 · 改定、「プライベート · アディ · プラン」 ）
合併に伴い、当社は、 2017 年 2 月に修正 · 改定されたプライベート · アディ · プラン及びプライベート · アディ · プランに基づく発行済 · 発行済の株式オプション （ 合併契約に基づくプライベート · アディ普通株式は、当社の普通株式の株式を調整したもの ） を引き受けました。 プライベート · アディ · プランは、インセンティブ · ストック · オプション、非法定ストック · オプション、株式増価権、制限付き株式単位賞およびその他の株式賞の付与を許可していた。合併の完了及び 2021 年計画 （ 以下に定義 ） の採択に関連して、 違います。 プライベート · アディ · プランの下でさらなる賞が発行されます。
プライベート · アディ · プランから付与されるオプションは、付与時に決定された様々な日付で行使可能であり、満了期限は 10年 授与日から。プライベート Aadi プランのストックオプションは一般的に 4年制 ターム。
2011 年計画と 2017 年計画
合併の完了に伴い、当社は、 Aerpio 2011 株式インセンティブプラン （ 以下「 2011 プラン」 ） および Aerpio 2017 株式オプションおよびインセンティブプラン （ 以下「 2017 プラン」、および 2011 プランとともに「先行プラン」 ） を実施しました。 違います。 合併完了および 2021 年計画 （ 以下に定義 ） の採択時に発効する以前の計画の下で、新たな賞が付与される場合があります。
2021年計画
合併に伴い、 Aadi Bioscience ， Inc. を採用しました。2021 年株式インセンティブ · プラン （ 以下「 2021 プラン」 ） は、従業員、取締役会メンバー、および外部コンサルタントに対して株式オプション、株式増価権、制限付き株式、制限付き株式、業績単位、業績補助金の付与を許可します。
2021 年計画に含まれる調整規定及び下記の常緑の規定を条件として、合計 2,070,784 当初は、 2021 年計画に基づき発行予定であった。また、 2021 年計画に基づき発行予約株式には、 （i） 前期計画に基づき発行されたストックオプションその他の賞金の対象となる普通株式が、全額行使せずに満了または終了し、前期計画に基づき発行された普通株式が、当社が没収または買戻しされる普通株式が含まれます。（ ii ） 合併において想定されたプライベート · アディ · プランの下で付与されたストック · オプションまたは類似の報酬の対象となる普通株式 （ ただし、この文に従って 2021 年計画に追加することができる株式の最大数は 764,154 株式 ） 。
2021 年度計画に基づき発行可能な株式数は、 2022 年度から始まる各会計年度の初日に、以下のいずれか最小値に等しい年次増加、または常緑の特徴を含みます。
• 2,070,784 普通株式の株式
• 株式数に等しい 4 直前の会計年度末日の普通株式の発行済株式の%
• 取締役会またはその指定委員会が決定する株式数
常緑の増加の結果、合計 982,168 2024 年 1 月 1 日に 2021 年計画に追加されました。 977,400 2023 年 1 月 1 日に 2021 年計画に普通株式が追加されました。
2021 年計画に基づき発行可能な株式は、発行許可されているが発行されていない普通株式、または取得済普通株式です。賞の満了又は全額行使を行使せずに行使不能となり、交換プログラムにより譲渡された場合、又は制限株、制限株単位、業績単位又は業績株式については、未購入株式の譲渡を怠ったため、合併会社に没収又は買戻しされた場合（ またはストックオプションまたは株式増価権以外の報酬については、没収または買戻された株式 ） は、 2021 年計画 （ 2021 年計画が終了しない限り ） に基づいて将来の付与または売却が可能になります。
2023年インセンティブ持分インセンティブ計画
当社は、 2023 年 9 月 27 日に、 2023 年度インディクメンテーション · エクイティ · インセンティブ · プラン （ 以下、「インディクメンテーション · プラン」 ） を採択し、このプランにより、新入社員への就職インディクティブとして、当社は随時、出資助成を行うことがあります。当社予約 600,000 誘導計画に基づく発行のための普通株式。インダクティブ · プランの報酬を受ける資格は、適用されるナスダック上場規則に基づくインダクティブ · 補助金の基準を満たす新入社員のみです。
2024年6月30日までに256,456 , 37,921 , 5,000,804 そして、そして490,000 2014 年プライベートアディ計画、 2017 年計画、 2021 年計画、 2023 年誘導計画がそれぞれ優れている。2024 年 6 月 30 日現在。 違います。 2011 年の計画では株式が優れていた。
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間のストックオプション活動の概要です。
在庫品 加重平均 加重平均 骨材 発行済、 2024 年 1 月 1 日 4,579,659 $ 14.11 8.37 $ 25 授与する 1,461,715 1.87 鍛えられた — — 期限が切れた/キャンセルされた (590,041 ) 11.41 2024 年 6 月 30 日現在未払い 5,451,333 $ 11.05 8.40 $ 16 2024 年 6 月 30 日現在行使可能なオプション 2,478,035 $ 13.97 7.81 $ 16 2024 年 6 月 30 日現在、着用予定 5,451,333 $ 11.05 8.40 $ 16
2024 年 6 月 30 日現在、 $18.3 ストックオプションに関連する未認識補償コストの 100 万ドルは、加重平均期間にわたって認識されると予想されます。 2.1 何年か
2024 年 6 月 30 日と 2023 年の 3 ヶ月間に行使されたオプションの本質的価値の総額は $でした。0 と $0.2 それぞれ 100 万ドル。2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間に行使されたオプションの本質的価値の合計は $でした。0 と $0.2 2億5千万ドルと2億5千万ドルです
2024年6月30日と2023年12月31日まで466,938 そして 657,734 2021 年計画に基づく株式の発行をそれぞれ予約しました。2024 年 6 月 30 日、 2023 年 12 月 31 日現在、 110,000
限定株単位
制限付き株式単位 （ RSU ） の価値は、付与当日の当社の株価に基づいています。従業員助成金ベストオーバー 4 年 . RSU の没収は、発生時に認識されます。RSU 賞の基礎となる株式は、 RSU が vest されるまで発行されません。譲渡により、各 RSU は会社の普通株式の 1 株に変換されます。
2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間における当社の制限付き株式の取引は以下のとおりです。
株価 加重平均 2024 年 1 月 1 日時点の未出資株式 32,558 $ 4.30 授与する 308,700 1.92 Vested / Issued — — 没収される (7,410 ) 1.92 当期末の未出資株式 333,848 $ 2.15
2024 年 6 月 30 日現在、 $0.6 制限株式に関連した未認識補償費用の 100 万ドルは、加重平均期間にわたって認識される見込みです。 3.45 何年か
報酬費用の概要
当社は、当該期間における従業員および非従業員の株式報酬活動に関連する以下の報酬費用 （ 千単位 ） を認識しました。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 6 月 30 日までの半年 2024 2023 2024 2023 販売、一般、行政 $ 1,772 $ 1,846 $ 4,114 $ 3,486 研究 · 開発 1,067 1,208 2,314 2,308 総額 $ 2,839 $ 3,054 $ 6,428 $ 5,794
当社は、株式ベースのオプション報酬の推定公正価値を決定するために、ブラック · ショールズオプション価格モデルを使用します。オプションの価格設定とモデルは、オプションの期待寿命、期待配当利回り、価格ボラティリティ、および基礎株のリスクフリー金利を含む様々な仮定の入力を必要とします。没収は、発生時に認識され、説明されます。
計算は以下の仮定に基づいています。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 6 月 30 日までの半年 2024 2023 2024 2023 加重平均付与日公正価値 （ 1 株当たり ） $1.27 $6.07 $1.39 $7.95 リスクフリー金利 4.27 % - 4.29 %
3.47 % - 3.85 %
4.13 % - 4.29 %
3.42 % - 4.17 %
予想ボラティリティ 89.96 % - 90.53 %
91.54 % - 99.29 %
89.22 % - 91.46 %
89.94 % - 99.29 %
予想期限(年単位) 5.50 - 6.06
5.50 - 6.08
5.00 - 6.08
5.50 - 6.08
期待配当収益率 — — — —
当社は、オプション価格モデルに使用される仮定を以下の方法で決定します。
無リスク金利 – 当社は、リスクフリー金利の決定に当たっては、測定時点で有効な商品について、予想期間を想定した米国財務省のイールドカーブを利用しています。
予想変動率 期待ボラティリティの推計は、上場企業のガイドライングループの推計および予想ボラティリティを補完した、有限な過去の株価ボラティリティデータを用いた加重平均に基づいて行いました。これらの分析において、当社は、企業価値、リスクプロファイルなど、同等の特性を有し、株式ベース報酬の期待寿命を満たすのに十分な過去の株価情報を有する企業を選定しました。当社は、当社株式報酬の算定予想期間と同等の期間における、選択された会社の株式の毎日の終値を使用して、過去のボラティリティデータを算出します。当社は、自社株価のボラティリティに関する履歴情報が十分に得られるまで、このプロセスを継続して適用します。
配当を期待する 予想される配当利回りは、 ゼロ 当社は配当を支払ったことがなく、現在普通株式の配当を支払う計画もありません。
所期期限 当社は、従業員および非従業員取締役に付与される株式オプションの予想期間を、オプションの付与期間と当初の契約期間との平均値で、簡素化法を用いて推定します。当社は、予想期間を推定するための合理的な根拠を提供するのに十分な履歴実績データがないため、この方法を採用しています。
普通株式の購入に関する合併令状
当社は購入のための未払いの令状を持っていた。 29,167 40,000 株式 （ 合併完了直前の 2021 年 8 月 26 日に実施された当社の普通株式の 15 ： 1 の比率による逆株式分割 （ 「逆株式分割」 ） を考慮した後 ） 、当社の普通株式の行使価格 $7.29 1 株当たり （ 逆株分割を考慮した後 ） 。これらのワラントは、合併日に完全に付与され、 2024 年 10 月 24 日に失効しました。 違います。 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間に行使されました付与当日、これらの賞の公正価値は、ブラック · スコーズオプション価格モデルを使用して決定されました。
株式数および行使価格は、株式分割、合併、再編、株式配当の一部としての株式発行などの標準的な希釈防止事象に応じて調整されます。 株主自有権の範囲内に分類される基準を満たす。
10. 従業員株購入計画
2021 年 8 月 17 日に、本合併及び関連事項の承認を目的とした特別株主総会を開催し、本社株主総会において、参加者の出資額を以下の金額まで認められる本社 2021 年 ESPP を審議 · 承認しました。 15 定義されたローリング中の資格報酬の% 6か月 会社の普通株式を購入する期間を提供します。株の購入価格は 85 募集期間の取引初日または該当する購入日の当社の普通株式の公正市場価値のうち、低い方の% 。2021 年の ESPP の株主による承認により、エアピオの 2017 年度従業員株式購入計画 （ 修正および再設定 ） は終了しました。
一つの集合519,563 普通株式は当初、 2021 年の ESPP の発行のために予約されていました。2021 年度 ESPP に基づいて発行可能な普通株式の数は、 2022 年度から始まる各会計年度の初日に、 （ i ） のうち最小値に等しい金額で増加します。 310,617 普通株式の株式 （ ii ） 1%1 直前の会計年度末日におけるすべての種類の普通株式の発行済株式の% ） または
(iii)直前の会計年度末日までに取締役会又はその指定委員会が決定する金額2024 年 1 月 1 日、 245,542 2021 年 ESPP に普通株式が追加されました。2021 年 ESPP に基づいて発行可能な普通株式は、承認されますが、未発行または普通株式の再取得となります。当社の株式配当、株式分割等により資本構成が変更された場合、 2021 年度 ESPP に基づいて発行可能な株式数を適宜調整します。当社は 2022 年 5 月に ESPP の登録を開始しました。
当社は、 2021 年 ESPP に基づく購入の推定公正価値を決定するために、 Black—Scholes モデルを使用しています。ブラック · スコーズ · モデルでは、原株の期待寿命、期待配当利回り、価格ボラティリティ、リスクフリー金利など、様々な仮定の入力が必要となります。2021 年の ESPP に基づく購入の推定公正価値の算出に使用される予想ボラティリティは、当社の普通株式の歴史的ボラティリティに基づいています。
計算は以下の仮定に基づいています。
2024年6月30日までの3ヶ月6ヶ月 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月半 ストライク価格 （ 1 株当たり ） $1.56 - $4.00
$5.98 - $11.40
リスクフリー金利 5.40 5.41
4.40 5.24
予想ボラティリティ 60.99 140.00
105.68 176.11
予想期限(年単位) 0.5 0.5 期待配当収益率 — —
2024年6月30日と2023年12月31日まで844,059 そして 659,146 2021 年の ESPP の下で普通株式の発行が可能でした。当社は $の未払いの負債を持っていた。43,000 と $0.1 2024 年 6 月 30 日、 2023 年 12 月 31 日現在、それぞれ 100 万ドルを計上します。 6か月 . 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日までの 6 ヶ月間、 60,629 そして 77,565 2021 年の ESPP の下で株式が発行されました
11. 所得税
The Company レコード d 違います。 所得税費用は 3 ヵ月半が終わった 2024 年 6 月 30 日、 2023 年 6 月 30 日。当社は、引き続き完全な評価手当を維持しています。
12. 引受金とその他の事項
訴訟を起こす
当社は、事業活動の通常遂行中に生じる様々な法的手続および請求の対象となる可能性があります。結果にかかわらず、訴訟手続は、弁護 · 和解費用、経営資源の転用等により、当社に悪影響を及ぼす可能性があります。
6 月 27 日、 2022 、 EOC は、当社に対して国際商工会議所の国際仲裁裁判所に仲裁請求書を提出しました。仲裁請求書において、 EOC は、当社が EOC への特定の製造情報を提供しなかったことを含む、 EOC ライセンス契約の特定の規定に違反したと主張します。 その結果、 EOC は金銭的損害賠償を求めている。仲裁プロセスは進行中であり、当社は 2024 年下半期に決定を見込んでいます。当社は、この問題について積極的に自衛し、当社が受ける権利を有するすべての救済を追求しています。当社は、損失の可能性や損失範囲を見積もることができないため、 2024 年 6 月 30 日現在、発生額はありません。EOC ライセンス契約とその終了の詳細は、注釈 7 を参照してください。
購入承諾
当社は、臨床試験および受託製造のベンダーとの契約を継続しています。これらの契約は、一般的に、当社の選択により、予告によりキャンセル可能です。発生費用は $。6.5 百万ドルとドル5.7 2024 年 6 月 30 日現在、 2023 年 12 月 31 日現在、臨床および契約製造ベンダーの支出額はそれぞれ 100 万ドルです。
当社は、 2024 年 6 月 30 日時点で、 2022 年 8 月 1 日付で改正された臨床および商用製品の交渉済発注条件の当事者となりました。 キャンセル不能なコミットメント、最低購入コミットメント、拘束力のある年次予測を含む特定の活動を含むフレセニウス · カビとの間で、 2024 年 3 月 31 日 （ 以下「フレセニウス契約」 ） 。 2024 年 6 月 30 日現在、フレセニウス契約の下で、 $の在庫購入に関連する取り消し不可能な購入コミットメントがありました。4.6 2024 年に 100 万ドルを支払う。
ミラティ · コラボレーション
2022 年 10 月、 Mirati Therapeutics ， Inc. と協力 · 供給契約を締結。ミラティアダグラシブ （ 「ミラティ」 ） 、 KRAS の組み合わせを評価する G12C 選択的阻害剤と KRAS の FYARRO G12C ミュータントノン —
小細胞肺癌などの固形腫瘍です2024 年 5 月、当社はミラティとの共同供給契約の終了とフェーズ 1 / 2 試験の中止について合意したことを発表しました。本契約の条件に基づき、ミラティは第 1 相試験のスポンサーおよび運営を担当し、当社は試験薬を供給し、試験の費用を共同で分担しました。
2024 年 6 月 30 日と 2023 年の 3 ヶ月間、当社は $0.5 1000万ドルと300万ドルです0.2 ミラティのコラボレーションに関連する費用はそれぞれ 100 万ドルです2024 年 6 月 30 日と 2023 年の 6 ヶ月間、当社は $0.7 1000万ドルと300万ドルです0.5 ミラティのコラボレーションに関連する費用はそれぞれ 100 万ドルです
前向きな陳述に関する警告的声明
本四半期報告書10-Q表(“四半期報告”)は、改正された1933年証券法(“証券法”)第27 A節および1934年に改正された証券取引法(“取引法”)第21 E節の安全港条項に基づいて行われた明示的または暗示的な前向き表現を含み、これらの表現は、我々の経営陣の信念と仮定、および私たちの経営陣が現在把握している情報に基づいて行われている。私たちはこれらの展望性陳述に反映される予想は合理的であると考えているが、これらの陳述は未来の事件或いは私たちの未来の運営或いは財務表現に関連し、既知と未知のリスク、不確定要素とその他の要素に関連し、私たちの実際の結果、業績或いは業績はこれらの展望性陳述と明示的或いは暗示する任意の未来の結果、業績或いは成果とは大きく異なる可能性がある。本四半期報告書の展望的な陳述は、以下の説明を含むが、これらに限定されない
• FYARRO の規制承認を維持する能力が 株式会社 進行した悪性血管周囲上皮様細胞腫瘍 （ 「 PEComa 」 ） 、または追加適応症における FYARRO の規制承認を取得および維持するため、または今後開発する他の製品候補、および承認された製品候補のラベルにおける関連する制限、制限または警告；
• 承認された場合、 FYARRO または開発するその他の製品候補の商用化に関する当社の計画と成功の可能性
• 現在または将来の臨床試験のデータ公開の予想時期
• 追加適応症における FYARRO の現在または将来の臨床試験、または今後開発するその他の製品候補の開始、登録、および完了の予想される時期
• FYARRO のさらなる開発と製造に関する計画；
• 外国法域における進行悪性 PEComa に対する FYARRO の規制当局への申請および承認の時期、範囲または可能性、および当社が追求する追加適応症および将来開発するその他の製品候補
• 私たちのビジネス化マーケティング能力戦略
• 承認された場合、 FYARRO および当社が将来開発するその他の製品候補の価格および償還。
• 承認された場合、 FYARRO および当社が将来開発するその他の製品候補の市場受容率と程度。
• 当社のプログラムおよび製品候補に関する前臨床試験および臨床試験の時期、進捗状況および結果、研究または試験および関連する準備作業の開始および完了の時期、試験の結果が入手可能になる期間および当社の研究開発プログラム。
• 臨床試験に適した患者を募集し登録する能力
• FYARRO および当社が将来開発する可能性のある他の製品候補の有益な特性、安全性、有効性および治療効果に関する期待；
• 製品候補を開発し、臨床試験を成功裏に完了させる能力
• 当社のビジネスモデルと事業戦略計画の実施
• コラボレーションや戦略的関係を確立 · 維持したり追加資金を調達したりする能力
• 臨床試験の実施や FYARRO および将来開発するその他の製品候補の製造を支援するために第三者と契約し、信頼する能力。
• FYARRO および承認された場合、今後開発するその他の製品候補の市場の規模と成長の可能性、および単独または他者とのパートナーシップによってこれらの市場にサービスを提供する当社の能力。
• FYARRO の商用化、および FYARRO のさらなる開発、承認、および承認された場合には追加の適応症および今後開発するその他の製品候補の商用化を完了するために必要な資金を含む、当社の事業のための資金を調達する能力
• 既存の現金および現金等価額が営業費用および設備投資要件に十分であると予想される期間
• 当社のポートフォリオの潜在価値を最大化するための事業開発努力の可能性
• 当社が FYARRO および将来開発する可能性のある他の製品候補について追求している適応症の治療法を現在販売または開発している他の企業と競争する能力。
• 当社の製品候補に対する知的財産保護の取得および維持能力に関する期待
• 私たちの財務業績は
• 仲裁決定の時期に関する当社の期待を含む、 EOC ライセンス契約 （ 本明細書に定義される ） の終了に関連する法的手続に関する記述。
• 私たちは私たちの主要な専門家を採用し、より多くの資格を持つ専門家を採用し、採用し、維持することができます
• 費用、将来の収益、資本要件および追加資金の必要性に関する当社の見積もり
• その他の要因を含むが、これらに限定されない「 リスク要因 .”
将来見通しに関する記述は、歴史的事実ではなく、製薬業界の事業および将来の財務結果に関する現在の期待、見積もり、仮定および予測、およびその他の法的、規制および経済的な進展に基づいています。場合によっては、将来見通しステートメントを「 may 」、「 will 」、「 intend 」、「 should 」、「 could 」、「 would 」、「 expect 」、「 plan 」、「 anticipate 」、「 believe 」、「 estimate 」、「 project 」、「 predict 」、「 potential 」、「 continue 」、「 likely 」などの用語で識別できます。」および類似の表現 （ ネガティブでの使用を含む ） は、すべての将来の見通しステートメントがこれらの識別単語を含むわけではないが、将来見通しステートメントを識別することを意図しています。実際の業績は、本四半期報告書第 2 部第 1 A 項 （ リスク要因 ） に記載されているものを含むがこれらに限定されない多くの要因により、これらの見通しに関する記述で想定される結果と大きく異なる可能性があります。
将来見通しに関する記述には既知および未知のリスク、不確実性およびその他の要因が含まれ、場合によっては当社の制御を超え、結果に重大な影響を与える可能性があるため、過度に信頼しないでください。これらのリスクまたは不確実性の 1 つ以上が発生した場合、または当社の基礎となる仮定が間違っていることが判明した場合、実際の事象または結果は将来見通しに関する記述によって暗示または予測されるものと大きく異なる可能性があります。将来見通しの記述は、将来の業績を保証するものではありません。お客様は、本四半期報告書および当社が本四半期報告書で参照し、米国証券取引委員会 （ 以下「 SEC 」 ） に提出または提供した文書を完全に読み、当社の実際の将来の業績は、これらの将来見通しに関する記述によって表明または暗示される将来の業績とは大きく異なる可能性があることを理解して、お読みください。
本四半期報告書の見通しに関する記述は、本四半期報告書の日付における当社の見解を表しています。その後の出来事や進展により、私たちの見解が変わると予想します。ただし、当社は将来的にこれらの将来見通しに関する記述を更新することを選択する可能性がありますが、適用法で要求される範囲を除き、現在そうする意図はありません。したがって、これらの将来見通しに関する記述は、本四半期報告書の日付以降の当社の見解を表すものとして信頼すべきではありません。
項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下、当社の財務状況及び経営成果に関する議論は、本四半期報告の他の部分の未監査簡明総合財務諸表及びその関連付記、並びに我々の監査済み総合財務諸表及びその関連付記とともに読み、これらの付記は、2024年3月13日に米国証券取引委員会に提出された2023年12月31日現在の10−k表年次報告に含まれる。本議論および分析に含まれるいくつかの情報は、リスク、不確実性、および仮説に関する前向きな陳述を含む、我々の業務計画および戦略に関連する情報を含む。多くの理由で、それらのリスクを含めて、私たちの実際の結果は、私たちの前向きな陳述で議論された結果と大きく異なるかもしれない。あなたはこのような展望的な陳述に過度に依存してはいけません。それらはこの四半期の報告書が発表された日にのみ適用されます。あなたは、本四半期報告の第II部分1 A項(リスク要因)および本四半期報告の“前向き陳述に関する警告声明”の部分を完全に読むべきであり、議論は、以下の議論および分析に含まれる前向き陳述に記載されているまたは示唆された結果とは大きく異なる実際の結果をもたらす可能性がある。法的要件がない限り、私たちは、これらの前向き陳述を公開的に更新する義務がないか、または、未来に新しい情報があっても、これらの前向き陳述で予想される結果と大きく異なる理由で、実際の結果を更新する義務がない
以下の議論の参照 “ 私たちは、 ” “ 私たちの ” “ 私たちは、 ” あるいは… “ アアディ ” Aadi Bioscience ， Inc. を参照してください。その子会社。
この文書を通して FYARRO を参照します。進行悪性血管周囲上皮様細胞腫瘍 （ PEComa ） の治療のための商業化の文脈における FYARRO （ ナブシロリムス、シロリムスタンパク質結合粒子注射用懸濁液 （ アルブミン結合 ） ） 、研究用途、臨床試験、孤児医薬品指定などの規制事項、Bristol—Myers Squibb Company とのライセンス契約および Mirati Therapeutics ， Inc との以前の契約EOC Pharma （ Hong Kong ） Limited は、この文書を通じてさらに議論されています。
概要
著者らは生物製薬会社であり、mTOR経路が変化した癌の正確な治療の開発と商業化に集中し、mTOR経路は細胞成長と癌進展の重要な調節要素である。私たちの主な薬物製品FYARRO (注射用懸濁液のシロリムスタンパク質結合粒子(アルブミン結合)； NAB 2つの成熟した技術-ナノアルブミン結合(シロリムス) NAB )技術および抗癌剤シロリムス NAB シロリムスは、我々の主要な適応である末期悪性血管周囲上皮様細胞腫(“PEComa”)-抗癌活性を示す有効なmTOR生物経路阻害剤であり、まれな癌である。我々は，新しい技術を組み合わせた方法を用いて，mTOR経路の活性化が知られている癌患者および/または薬理，有効な薬物送達，安全性または有効な標的疾患部位の問題により，他のmTOR阻害剤が十分に開発されていない癌患者に変革療法を提供する可能性があると信じている。以前はABI-009と呼ばれていたFYARROを独占的に許可しました NAB Abraxis BioScience、LLC、Celgene Corporationの完全子会社、Celgene Corporationは、百時美施貴宝社(BMS)の完全子会社であるシロモジ
2021 年 11 月、米国食品医薬品局 （ 以下「 FDA 」 ） は、局所的に進行した切除不可能なまたは転移性悪性 PEComa の成人患者の治療のための注射用懸濁液 （ アルブミン結合 ） 用 FYARRO シロリムスタンパク質結合粒子を承認しました。2022 年 2 月 22 日、米国で進行悪性 PEComa の治療用 FYARRO を発売し、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の純売上高はそれぞれ 620 万ドルと 1150 万ドルを記録しました。結果の詳細については、「連結事業の結果」を参照してください。
末期悪性PECOMAを除いて、著者らが完成した第二段階登録研究の探索的データに基づいて、末期悪性PECOMA試験(“AMPECt試験”) データを使って FYARRO 他の固形腫瘍では TSC 1 そして TSC 2 失活する 改築する FYARROの登録指導に対する腫瘍不知性第二段階研究(“PRECISION 1試験”)を開始し，結節性硬化症複合体1(“)の変化を伴う悪性固形腫瘍患者を対象とした TSC 1 ”) 結節性硬化症複合体2(“ TSC 2 “)遺伝子。PRECISION 1試験は2022年第1四半期に米国にオープン登録され，2023年12月14日にPRECISION 1試験前の3分の1の参加者の中期分析結果を発表した。この中期分析は、各試験においてそれぞれ分析した調査員評価の反応および安全性を含む少なくとも4.5ヶ月のフォローアップを有する最初の3分の1の試験参加者(n=40)からのデータを含む TSC 1 そして TSC 2 腕です。2024年第3四半期に中間分析の3分の2を報告し，独立した放射線学的審査によりこの3分の2のキュー(n=80)の全体応答率(OOR)分析を行い，すべての患者に対して少なくとも6カ月のフォローアップを行う予定である .
最新の発展動向
• PRECISON1 試験の登録とタイミング . 2024 年 4 月に、 PRECISION1 試験を完全登録しました。試験は 2024 年末までに完了し、 2025 年初頭に結果が出る見込みです。
• Mirati コラボレーションの終了 . 2024 年 5 月、当社の要請により、私たちは ミラティセラプティクス株式会社（ 「ミラティ」 ） は、相互に我々の終了に合意しました 協力 · 供給契約 .当社は、 2022 年 10 月に Mirati と、 Mirati のアダグラシブ （ KRAZATI ） の併用を評価する契約を締結しました。 株式会社 ） 、 KRAS G12C 選択的阻害剤と FYARRO KRAS G12C 変異型非小細胞肺がん （ NSCLC ） やその他の固形腫瘍。フェーズ 1 / 2 試験の登録を中止しました われわれの 評価の優先順位を NAB 子宮内膜様子宮内膜がん （ 「 EEC 」 ） および神経内分泌腫瘍 （ 「 NET 」 ） に対する第 2 相試験におけるシロリムス .
BMS ライセンス契約
2019年11月15日に改訂され再記載されたライセンスプロトコル(“BMSライセンスプロトコル”)によれば、我々は、ABI−009(我々はFYARROと呼ぶ)に関連するいくつかの特許の独占的権利と、ABI−009に関連するいくつかの技術およびノウハウの非独占ライセンス(“BMSライセンスプロトコル”)とを有する。BMSライセンス契約によれば、BMSは、いくつかの開発マイルストーン支払い、この合意に基づいてライセンス製品の純売上高の印税、任意の分割許可料を得る権利がある。2024年、2023年、2023年6月30日までの3ヶ月間、本合意の条項によると、製品純売上高の特許権使用料はそれぞれ50万と50万である。2024年、2023年、2023年6月30日までの6ヶ月間、本合意の条項によると、製品純売上高の特許権使用料はそれぞれ90万ドルと90万ドルである。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月間、本合意下のマイルストーンに関する開発支払いは支払われていません。BMSライセンスプロトコルの詳細については、簡明総合財務諸表の付記7を参照されたい。
当社は2021年8月30日にBMSとBMS許可協定第1号改正案(“BMS改正案”)を締結した。BMS修正案の条項によると、私たちは、2021年に公共株式(PIPE)融資に対する民間投資(“2021年PIPE融資”)が発効した後、Aerpio PharmPharmticals，Inc.の逆合併に関連し、Private Aadiを我々の全子会社(“合併子会社”)とAadi子会社(以前はAadi Bioscience，Inc.(“Private Aadi”)と合併し、Private Aadiを我々の完全子会社(“合併”)として存続させる580万ドルをBMSに支払った。BMS改正案の条項によると、先に返済されなかった支払義務(580万ドル)の残りの部分は、2021年のパイプ融資発効日の3周年(すなわち2024年8月26日)に満期になり、任意の課税利息と未払い利息が加えられ、この部分は私たちの簡明総合貸借対照表に許可側の借金として記録される
EOC ライセンス契約
2020 年 12 月、ライセンス契約を締結しました。EOC Pharma との「 EOC ライセンス契約」（ 香港 ） Limited （ 以下「 EOC 」 ） において、当社は、中華人民共和国における FYARRO のさらなる開発および商業化のために当社が EOC に付与した権利およびライセンスの一部支払として、 2021 年 1 月に、払い戻しのない前払い対価として 1400 万ドルを受け取った。香港特別行政区、マカオ特別行政区、台湾 （ 以下「免許地域」といいます ） 。
BMS ライセンス契約に基づき、当社はすべてのサブライセンス料の 20% を BMS に支払う必要があります。そのため、 2020 年第 4 四半期にライセンス費用 280 万ドルを認識し、 2020 年 12 月 31 日時点で BMS に対するサブライセンスの支払額 280 万ドルを 2021 年に支払いました。
2021 年第 4 四半期にはライセンス収益を認識し、 2021 年 11 月の FDA 承認マイルストーン達成のために EOC から 1 億ドルを受け取りました。BMS ライセンス契約に基づき、当社は 2021 年第 4 四半期に 20 万ドルのライセンス費用を認識し、 2021 年 12 月 31 日時点で BMS に支払われる 20 万ドルのサブライセンスを有し、 2022 年に支払われました。
2022 年 6 月 27 日、当社は、 EOC が EOC ライセンス契約を直ちに終了することを選択したことを EOC から書面による通知を受けました。6 月 27 日、 2022 、 EOC は、当社に対して国際商工会議所の国際仲裁裁判所に仲裁請求書を提出しました。仲裁プロセスは進行中であり、 2024 の下半期に決定を期待しています。我々は、この問題について積極的に防衛し、我々が受ける権利を有するすべての救済を追求している。 .損失の可能性や損失の範囲を見積もることはできず、 2024 年 6 月 30 日現在、発生額はありません。S ee EOC ライセンス契約、その終了および保留中の仲裁に関する詳細については、連結財務諸表の注釈 7 および 12 をご覧ください。
元ミラティ · コラボレーション
2022 年 10 月、私たちは協力および供給契約を締結しました。 ミラティ 評価するには t ミラティのアダグラシブとフィアロの組合せ G12C 変異型 NSCLC などの固形腫瘍 2024 年 5 月には、ミラティとの協力 · 供給契約の終了について合意しました。フェーズ 1 / 2 試験の登録は終了し、試験は終了中です。 本契約の条件に基づき、 Mirati は第 1 相試験のスポンサーおよび運営を担当し、試験薬を供給し、試験の費用を共同で分担しました。
グローバルまたは国内イベントの負の影響
企業は、最近のグローバル銀行システムの動揺、新冠肺炎の大流行、極端な天気条件、経済不確実性の増加、インフレ、金利上昇、ウクライナ、中東、その他の国の衝突を含む、最近のグローバル銀行システムの動揺、新冠肺炎の大流行、極端な天気条件、経済不確実性の増加、インフレ、金利上昇、および地政学的不安定を含む挑戦的な世界的·国家的事件や環境の影響を受け続けている。これらの事件と状況が私たちの業務、運営と開発スケジュール、計画に与える影響の程度はまだ不確定であり、事件の持続時間と範囲及び私たちの開発活動、第三者メーカー、私たちと業務往来のある他の第三者への影響、及びそれが規制機関と私たちの肝心な科学と管理者に与える影響を含むいくつかの事態の発展に依存する。私たちは、これらの異なるイベントや状況が私たちの業務に与える可能性のある潜在的な影響を積極的に監視し続け、必要に応じて、これらのイベントや状況が私たちの業務に与える任意の潜在的なマイナス影響を最小限に抑える措置を講じてきた。例えば、新冠肺炎の流行に伴い、私たちは従業員の健康と安全を確保するために多くの措置を取っている。私たちは正常な運営を回復しましたが、新しい冠肺炎疫病のいかなる再送信も、労働時間をずらしたり、人員配置を減らしたりすることを含むいくつかの従業員の安全を保護する措置を再実施することができ、これは、私たちの開発活動を展開する能力のさらなる中断および/または遅延を招く可能性があります
当社は、サードパーティの材料サプライヤーを含め、これらの困難なグローバルおよび国内の出来事や状況を踏まえ、サプライチェーンを積極的にモニタリングしてきました。COVID—19 のパンデミックにより、一部のチップメーカーの閉鎖など、 FYARRO のリードタイムが延長され、 COVID—19 対応を支援するために必要な一部のラボ資料が流用されました。これらの中断は解決されましたが、サプライチェーンの監視を継続しており、開発活動や必要な資材の入手可能性の中断の可能性を低減するために、パートナーとコンティンジェンシープランニングを継続しています。
これらの世界的で国家的な事件や状況の最終的な影響は、単独でも全体的にも高度に不確実であり、変化する可能性がある。可能な範囲内で、私たちは通常通り業務を展開し、私たちの業務への潜在的な負の影響を軽減するために必要または適切な修正を行う。例えば、新冠肺炎が大流行している間、私たちの臨床試験はオフィスの閉鎖、資源の不足、国境閉鎖などの措置の影響を受け、世界各地で実施されている他の措置は、従業員の出張に何らかの修正を行い、オフィス内にマスクとワクチン接種要求があり、私たちの従業員は完全にまたは断続的に遠隔作業をしている。出張や対面会議ができない場合や，病院インフラやスタッフをめぐる制限は，進行中や計画中の臨床試験の募集や維持を困難にする可能性がある。私たちは、これらの世界的および国家的事件に関連した迅速な変化の情勢を引き続き積極的に監視し、私たちの業務への潜在的な負の影響を軽減するためにさらに行動する可能性があり、これらの影響は、連邦、州、または地方当局が要求する可能性のある業務、または私たちの従業員と私たちと業務を往来する他の第三者の最適な利益に適合する業務を含む私たちの業務を変える可能性がある。この点で、これらの世界的または国家的な事件や状況が、私たちの支出や資本需要への影響を含む、私たちの将来の業務、運営、発展スケジュールおよび計画にどの程度影響を与える可能性があるかは、現在のところ確定されていない。私たちは、これらのイベントが2024年度の運営、財務状況、運営結果、およびキャッシュフローに及ぼす可能性のある影響を評価し続けます。
期間の比較に影響を与える主なトレンドと要因
• マーケティング、マーケット · アクセス、コマーシャル · オペレーションからなるクロスファンクション · コマーシャル · チームを構築し、今後のコマーシャル · ローンチをサポートするために必要に応じてスケーラブルに設計された機能を備えて、販売とコマーシャル · インフラストラクチャを戦略的に構築していきます。FYARRO の商品化に関する費用 人件費、営業支援費、マーケティング費は営業費、一般費、管理費に含まれています。 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月半はこれらの費用は、前期と比較して減少すると予想しています。
• 研究開発チームを構築し、 2023 年 12 月 31 日までの 1 年間の登録開始と 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月半までの継続登録に関する PRECISION 1 試験に関連する多額の費用の結果、 2024 年には研究開発コストが前期と比較して増加すると予想しています。FYARRO の臨床プログラムに関連する予想される費用だけでなく
EEC と NETs で。現在、 （ i ） 進行または再発性 EEC の治療における FYARRO とレトロゾールの併用療法の有効性および安全性を評価する第 2 相、多機関、オープンラベル試験、および （ ii ） 機能性または非機能性、十分に分化された成人患者における FYARRO を評価する第 2 相、多施設、オープンラベル、単アーム試験に患者を登録しています。ソマトスタチンアナログを除く、胃管、肺、膵臓の局所的に進行した切除不可能なまたは転移性 NETs で、 2 ライン以下の治療を受けた。
• BMS ライセンス契約に基づき、上記のように、遅くとも 2024 年 8 月 26 日までに BMS に対する 580 万ドルの支払いを予定しています。
• 我々は、 2024 の後半に EOC 仲裁プロセスで決定を受け取ると予想しています。 当社が EOC に何らかの金額を支払うことを決定した場合、 2024 年下半期に当社の販売費、一般費および管理費が大幅に増加する可能性があります。
流動性と資本資源
2024年6月30日現在、私たちは7，860ドルの現金、現金等価物、短期投資万ドルを持っている 現在の計画によると、私たちの既存の現金、現金等価物、短期投資は、2025年第4四半期まで計画の運営を行うことができると信じています 設立以来、私たちは毎年純損失が発生しており、2024年6月30日までの累計赤字は30180ドルだった。これらの損失は，主に研究や開発活動に関するコスト，販売，我々の業務に関する一般的かつ行政コスト，合併に関するコストに由来する。予測可能な未来には，臨床前と臨床試験および候補製品の決定と設計，米国以外のFYARROの規制承認手続き，および我々が将来開発可能な他の適応と任意の他の候補製品およびFYARROのビジネス発売を含む研究開発コストにより，巨額の費用と運営損失を招き続けると予想される。
陳述の基礎
以下の議論では、当社事業の結果と、上記期間における当社の財務状況、流動性および資本資源に影響を与えた主な要因を強調し、経営陣がここに提示する連結貸借対照表および連結財務諸表の評価と理解に関連すると考える情報を提供します。以下の議論および分析は、米国一般会計基準 （ 「 GAAP 」 ） に従って作成した、本四半期報告書に含まれる当社の連結財務諸表の要約に基づいています。本文は、連結財務諸表および関連注記とともに読める必要があります。
連結営業決算表の構成要素及び包括損失
収益
製品販売、純額
FYARRO は、 2021 年 11 月に局所的に進行した切除不可能なまたは転移性悪性 PEComa の成人患者の治療用として FDA に承認されました。2022 年 2 月 22 日より、スペシャリティディストリビューター （ 「 SD 」 ） およびスペシャリティ薬局 （ 「 SP 」 ） に対する FYARRO の販売を開始しました。SD と SP が製品の制御を取得したときに、製品の販売を認識します。製品売上高は純販売価格で計上されます。この引当金は、引当金の決済方法に応じて、関連売掛金の減少または未払いの負債として反映される以下の引当金が含まれます。
• 流通手数料 ： 流通手数料には、卸売購入コスト （ 「 WAC 」 ） の契約上の固定割合に基づいて SD と SP に支払われる流通サービス手数料が含まれます。流通手数料は、販売が認識された時点の契約条件に基づく製品販売の相殺として計上されます。
• リベート ： リベート手当には、メディケイド薬物リベートプログラムおよび TRICARE プログラムの下で義務付けられている割引が含まれます。リベートは、福利厚生プランの参加者に製品の最終的な分配後に支払われる金額であり、契約上の合意または法定要件に基づいています。リベート手当は、契約または法定の割引率と給付プラン参加者による期待される利用率に基づいています。当社のリベート利用予想は、発売以降の SD と SP から受け取った利用データに基づいています。リベートは一般的に請求され、延滞して支払われるため、未払い残高は、当四半期の活動に対して発生すると予想される金額の見積もりで構成されます。実際の将来のリベートが見積もりと異なる場合、前期未払金を調整する必要があり、調整期間の製品販売に影響を及ぼす可能性があります。
• チャージバック： チャージバックは、 SD や SP から割引価格で購入する政府等との契約に関連する割引や手数料です。SD と SP は、 SD と SP が最初に支払った価格と、これらのエンティティが SD と SP に支払った割引価格の差額を当社に請求します。If
実際の将来のチャージバックはこれらの見積もりとは異なり、調整期間の製品販売に影響を与える前期未払金の調整が必要になる場合があります。
• 共同支払い支援 ： 特定の適格要件を満たす商業保険に加入した患者に共同支払い支援を提供します。共同支払援助は、患者参加の推定値と請求ごとに支払われる平均共同支払給付に基づいて、 SD および SP への製品販売時に発生します。当社の見積もり金額は、第三者管理者が提供するデータを用いて実際のプログラム参加および共同支払金額と比較されています。実際の金額が当初の見積もりと異なる場合は、適用されている仮定が更新され、前期未払いの調整が当期に調整されます。
• 製品返品： 業界慣行に沿って、当社は、適用される個別流通契約に定められた製品の有効期限付近の指定期間内に返品が行われることを条件として、損害賠償、出荷ミス、および期限切れの製品に対して、 SD および SP に限定された返品権を提供します。患者に配分された製品の返品はできません。SD と SP から在庫レポートを受け取り、 SD と SP に販売される製品の量を制御できるため、 SD と SP から得られたオンハンドチャネルの在庫データと販売スルーデータに基づいて将来の潜在的な製品リターンを推定します。推計に達するにあたり、過去の製品リターン、基礎となる製品需要、専門製薬流通業界に特有の業界データです
運営費
販売、一般、行政費用
営業 · 一般 · 管理費は、主に役員、財務、事業開発、営業 · マーケティング、その他の企業機能に関連する給与および株式報酬を含む関連福利厚生で構成されています。その他の一般および管理費用には、法律、監査、税務およびビジネスコンサルティングサービスの専門手数料、保険費用、知的財産および特許費用、施設費用および旅費が含まれます。
研究と開発費
研究開発費用は、主に製品の研究開発に伴う費用で構成され、発生した費用として計上されます。研究開発費用は、 （ i ） 科学研究開発機能に従事する従業員の給与、福利厚生および株式報酬費用を含む従業員関連費用、 （ ii ） 研究、製剤、製造、非臨床試験および臨床試験活動に関連する第三者契約費用で構成されます。技術開発、規制問題、臨床開発および品質保証を支援する外部コンサルタントの外部費用、当社の第三者ライセンス契約に基づく支払。（ v ） 施設関連費用の配分。
製造、非臨床試験、臨床試験などの特定の活動の費用は、一般的に、ベンダーや協力者から提供された情報やデータを用いて、特定のタスクの完了の進捗状況を評価して認識されます。研究開発活動は、当社の事業の中心となります。臨床試験を通じて、 FYARRO の追加適応を進めるため、研究開発への投資を増やすことを期待します。その結果、研究開発活動への投資、追加適応症および今後開発される可能性のある他の製品候補の臨床開発の追求、製品候補パイプラインの拡大により、当社は今後も研究開発費の増加を見込んでいます。
規制当局の承認を得るために必要な前臨床および臨床研究を実施する商業化のプロセスは、コストがかかり、時間がかかります。臨床開発の後期段階の製品候補は、主に後期臨床試験の規模と期間が増加しているため、臨床開発の初期段階のものよりも一般的に開発コストが高くなります。したがって、当社製品候補が、大規模 · 後期臨床試験を含む臨床試験に進み続ける限り、当社の費用は大幅に増加し、より変動する可能性があります。
販売原価
販売された商品のコストは、主に BMS に支払われたロイヤルティ、 FYARRO の販売に発生したコスト、および 2021 年 11 月の FDA 承認後の販売のための製品の製造および準備費用で構成されています。FDA 承認前に発生した費用は、発生時に支出されます。
その他の収入，純額
その他の純利益は、現金、現金等価物および短期投資による利息収入で構成され、可換手形に関連する利息費用によって一部相殺されます。
所得税費用
2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間および 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間には、連結営業計算書および包括損失について所得税費用を認識していません。2011 年の設立以来、当社は、これらの項目からの利益の実現が不確実であるため、毎年発生した純損失または所得税控除について、米国連邦または州の所得税控除を計上していません。
運営結果：
以下の表は、各期間の営業実績 （ 千単位 ） を示します。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 6 月 30 日までの半年 2024 2023 2024 2023 収益 製品販売、純額 $ 6,179 $ 6,202 $ 11,532 $ 12,069 総収入 6,179 6,202 11,532 12,069 運営費 販売、一般、行政 7,892 11,776 18,512 22,983 研究 · 開発 13,093 13,315 26,686 24,271 販売原価 778 656 1,430 1,185 総運営費 21,763 25,747 46,628 48,439 運営損失 (15,584) (19,545) (35,096) (36,370) その他の収入，純額 1,001 1,574 2,224 3,176 所得税費用前損失 (14,583) (17,971) (32,872) (33,194) 所得税費用 — — — — 純損失 $ (14,583) $ (17,971) $ (32,872) $ (33,194)
2024年，2024年，2023年6月30日までの6カ月間の比較
製品販売、純額
当社の製品売上高は、 2022 年 2 月 22 日の米国での発売以来の FYARRO の売上高で構成されています。2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の純売上高は、それぞれ 620 万ドルと 620 万ドルでした。2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の製品売上高は、それぞれ 1150 万ドルと 1210 万ドルでした。終了した 6 ヶ月間の売上高の減少は、ディストリビューターの注文パターンと過去の平均よりも少ない新規患者の開始の結果です。
運営費
販売、一般、行政費用
2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の販売費、一般費、管理費はそれぞれ 790 万ドル、 1180 万ドルでした。390 万ドルの減少は、主に商業およびマーケティング費用 130 万ドル、法務およびその他の費用 130 万ドル、人件費用 100 万ドル、コンサルティングおよび保険費用 30 万ドルを削減したことによるものです。
2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の販売費、一般費、管理費はそれぞれ 1850 万ドル、 2300 万ドルとなりました。450 万ドルの減少は、主に商業およびマーケティング費用が 240 万ドル、法務およびその他の費用が 200 万ドル、コンサルティングおよび保険費用が 30 万ドル削減され、主に退職費用に関連する人件費用が 20 万ドル増加したことによるものです。
研究と開発費
以下の表は、各期間の研究開発費 （ 千単位 ） を示しています。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 6 月 30 日までの半年 2024 2023 2024 2023 人員費 $ 5,519 $ 6,616 $ 11,816 $ 12,434 コンサルティング会社 310 1,153 726 2,530 外部臨床開発 4,872 3,703 9,303 6,464 臨床医薬品製造 2,189 1,751 4,366 2,504 その他の費用 203 92 475 339 研究開発費総額 $ 13,093 $ 13,315 $ 26,686 $ 24,271
2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の研究開発費は、それぞれ 1310 万ドルと 2023 年の 1330 万ドルでした。20 万ドルの減少は、主に人数、コンサルタント、その他の経費の 180 万ドルの減少によるものであり、 EEC および NETs における FYARRO の臨床プログラムに関連する臨床開発費用の 120 万ドル、および臨床医薬品製造の 40 万ドルの増加によって相殺されました。
2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の研究開発費は、それぞれ 2670 万ドルと 2023 年の 2430 万ドルでした。この 240 万ドルの増加は、主に PRECISION 1 試験に関連する臨床開発費用が 280 万ドル増加し、臨床医薬品製造費用が 190 万ドル増加したことによるものであり、人数、コンサルタントおよびその他の費用が 230 万ドル減少したものです。
販売原価
終了した 3 ヶ月間の商品販売原価 2024年6月30日 そして 2023 はい それぞれ 80 万ドルと 70 万ドル。2024 年 6 月 30 日と 2023 年の 6 ヶ月間の販売コストは 140 万ドルでした。 そして $120 万ドル それぞれ。2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間の販売商品のコストが 2023 年の同期間と比較して 10 万ドルと 20 万ドル増加したのは、主に FYARRO の販売にかかるコストと販売のための製品の製造および準備コストの増加によるものです。
その他の収入，純額
その他の収入、純は 2024年6月30日までの3ヶ月間 はい 1 億ドル ， 他の収入と比較して ， $160 万の純のために 2023 年 6 月 30 日までの 3 か月間 .この変更は、主に 3 ヶ月間の短期投資の減少によるものです。 2024 年 6 月 30 日、比較 3 ヶ月が終わった 2023年6月30日 .
その他の収入、 6 名の純 2024 年 6 月 30 日終了 はい 220万ドル その他の所得と比較して、純 320 万ドル 6 人のために 2023 年 6 月 30 日終了 .この変更は、主に 6 ヶ月間に保有された短期投資の減少によるものです。 2024 年 6 月 30 日、比較 6 ヶ月が終わった 2023年6月30日 .
流動性と資本資源
概要
2024 年 6 月 30 日現在、現金、現金同等物、短期投資額は 7860 万ドルでした。現在の計画に基づき、既存の現金、現金等価物、短期投資により、 2025 年第 4 四半期までの計画業務を遂行できると考えています。
設立以来、私たちは毎年純損失が発生しており、2024年6月30日までの累計赤字は30180ドルだった。2024年と2023年6月30日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ1，460万ドルと1，800ドル万であり、2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間の純損失はそれぞれ3，290万ドルと3，320万ドルだった。これらの損失は，主に研究開発活動に関するコストと我々の業務に関する販売，一般，行政コストによるものである。予測可能な将来には，臨床前研究や臨床試験，候補製品の決定と設計，米国以外でのFYARROの規制承認手続き，および将来開発可能な他の適応や任意の他の候補製品，FYARROの持続的な商業化を含む研究開発コストにより，巨額の費用と運営損失を招き続けると予想される。より多くの適応でFYARROの臨床試験を行い，われわれのチャネル拡大を図ることにより，費用と潜在的損失が増加することが予想される。
2022 年 9 月 22 日、私たちは 7220 万ドルの資金調達を受けました。 特定の投資家 （ 「 2022 PIPE 投資家」 ） とのパブリックエクイティ · ファイナンス （ 「 2022 PIPE ファイナンス」 ） への民間投資 .
当社は、 2022 年 3 月 17 日、 Cowen and Company， LLC （以下「 Cowen 」） と、当社の販売代理店として Cowen を通じて、当社の単独の裁量により、当社の普通株式の総収益が最大 7500 万ドルに達する株式を、時折提供および販売する「市場上での募集」に関する販売契約 （以下「販売契約」） を締結しました。販売契約に基づき、発行する株式数、販売の要求期間、 1 取引日に販売できる株式数またはドル価の制限、販売できない最低価格など、株式の販売に関するパラメータを設定します。当社は、販売契約に基づく普通株式の各売却による総利益の 3.0% を Cowen に支払うものとします。2024 年 6 月 30 日現在、販売契約に基づく普通株式の売却は行われていない。
販売契約に基づき提供および販売される当社の普通株式は、 2024 年 2 月 12 日に SEC に提出され、 2024 年 4 月 30 日に施行された当社のフォーム S—3 （ファイル番号 333 — 277018） （「棚登録ステートメント」） に記載された棚登録ステートメントに従って発行および販売されます。シェルフ登録ステートメントに基づく有価証券の販売はまだありません。当社は、 2024 年 5 月 3 日に、販売契約に基づく株式の提供および売却に関連して、 SEC に目論見書補足書を提出しました。目論見書補足では、当社普通株式の株式総額 1350 万ドルを申し出しています。当社は、販売契約に基づき 1350 万ドル以上の普通株式を発注する場合、別の目論見書補足書を提出する必要があります。
シェルフ登録ステートメントは、通常株式、優先株式、債務証券、ワラント、またはこれらの証券の組み合わせで構成されるユニットを、 1 つ以上のオファリングにおいて、当社の口座のために、時折最大 15000 万ドルまで販売することを許可しており、市場状況および将来の資本ニーズに応じて、当社の証券の登録販売を行う柔軟性を提供することを意図しています。本契約に基づくオファリングの条件は、当該オファリングの時点で確立され、当該オファリングの完了前に SEC に提出された目論見書補足に記載されます。
2022 年 9 月 22 日、当社は 2022 年 PIPE ファイナンスのための購入契約を 2022 年 PIPE Investors と締結し、当社の普通株式 3，37 3，526 株を 1 株当たり 12.50 ドルで売却し、当社の普通株式の合計 2，42 6，493 株を購入するための事前資金調達ワラントを締結しました。購入価格 $12.4999 Pre—Funded Warrant 1 件につき。事前資金調達されたワラントは、 0.0001 ドルの行使価格で行使可能であり、全額行使されるまで行使可能です。 2022 年 PIPE ファイナンスは 2022 年 9 月 26 日に終了しました。株式発行に伴う費用 30 万ドルを差し引いた純利益は、 7，220 万ドルとなりました。
次の表は、示す期間のキャッシュフロー(千単位)をまとめた
6 月 30 日までの半年 2024 2023 経営活動のための現金純額 $ (28,810) $ (38,068) 投資活動が提供する現金純額 6,984 66,890 融資活動が提供する現金純額 77 321 現金、現金等価物、および制限的現金純増加 $ (21,749) $ 29,143
経営活動
営業活動に使用される現金は、主に非現金費用、運転資本構成要素の変更、臨床プログラムを実施するための契約研究機関に対する金額、研究開発および販売、一般および管理活動における従業員関連費用を調整した純損失によるものです。営業活動からのキャッシュフローは、上場企業としての事業を含む、クリニックにおける追加適応症およびその他の営業および一般管理活動における FYARRO の推進およびサポートのための支出の影響を受け続けます。
For the 6人 2024 年 6 月 30 日終了 営業活動に使用された現金は 2880 万ドルで、 （ i ） 3290 万ドルの純損失、 （ ii ） a ¥1.9 百万純 増す 当社の営業資産 · 負債は、主に買掛金 · 未払金負債の減少、前払金費用およびその他の経常資産 · 在庫の減少、および主に株式報酬、短期投資の割引償却、リース費用、減価償却および償却に関連する 600 万ドルの非現金調整によるものです。
以下の日付までの6か月 2023年6月30日 事業活動に使用した現金は 3，810 万ドル （ i ） 純損失によるものです 3，320 万ドル ， （ ii ） a ¥9.0 百万純 増す 当社の営業資産 · 負債は、主に買掛金 · 未払金債務の減少、前払金費用およびその他の経常資産の減少により、売掛金 · 在庫の増加、および主に株式報酬、短期投資の割引償却、リース費用、減価償却および償却に関連する 410 万ドルの非現金調整によって相殺されました。
投資活動
6 つの投資活動による現金供給 2024 年 6 月 30 日に終了した月額は、短期投資の満期 3480 万ドルに関連して 700 万ドルであり、短期投資の購入 2660 万ドルと固定資産の購入 130 万ドルによって相殺されました。
2023 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の投資活動による現金は、短期投資の満期額 9200 万ドルに関連して 6690 万ドルであり、短期投資の購入額 2310 万ドルと固定資産の購入額 210 万ドルが相殺されました。
融資活動
6 つの資金調達活動による現金提供 2024 年 6 月 30 日に終了した月額は、従業員株式購入計画に基づく普通株式の購入に関連して 10 万ドルであり、販売契約に関連する資金調達費用で相殺されました。
2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の資金調達活動によって提供された現金は 30 万ドルであり、従業員株式購入計画に基づく普通株式の購入と株式オプションの行使に関連し、販売契約に関連する資金調達コストで相殺されました。
契約上の義務とコミットメント
2022 年 4 月に、ニュージャージー州モリスタウンに 10，615 平方フィートのオフィススペースをリースしました。リースの期間は、早期に終了しない限り 73 ヶ月です。
2021 年 8 月、カリフォルニア州パシフィック · パリスデイズにある 2，760 平方フィートのオフィススペースのリースを延長する修正を締結しました。弊社は 以前のリース契約に基づき、リース期間をさらに 3 年間延長するオプションを行使しました。更新には 9 ヶ月間の家賃引き下げと家賃エスカレーション条項が含まれていた。
家賃費用は直線で計上されています。パシフィック · パリセデスとモリスタウンのリースに関連する賃料費用は、 2024 年 6 月 30 日と 2023 年の 3 ヶ月間で 10 万ドル、 6 ヶ月間で 20 万ドルでした。 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの月間。将来のリース支払に関する詳細については、連結財務諸表注釈 6 を参照してください。
2022 年 1 月に、臨床および商業用製品の交渉済発注条件を締結し、 2022 年 8 月 1 日、 2024 年 3 月 31 日、 2024 年 7 月 31 日から施行しました。（ 「フレセニウス契約」 ） とのフレセニウス · カビ LLC（ 「フレセニウス · カビ」 ） 、フレセニウス · カビが当社のために FYARRO を製造し、当社は、購入注文に基づき、完成医薬品として FYARRO をフレセニウス · カビから購入します。フレセニウス契約には、キャンセル不能なコミットメント、最低購入コミットメント、拘束力のある年次予測などの特定の活動が含まれています。2024 年 9 月 30 日まで有効なフレセニウス契約に基づき、米国およびカナダでの使用のために臨床または商業目的で FYARRO を購入します。
また、臨床試験の管理を行う臨床試験機関や、臨床試験に使用される医薬品の製造を行う製造会社など、様々な組織と研究開発活動を行う契約を締結しています。これらの研究開発契約に基づくサービスの範囲は、書面による通知により変更され、契約を解除することができます。キャンセルされた場合、当社は、これまでに発生した費用および費用、ならびにサービス契約のクローズアウト費用を負担します。
重要な会計政策と試算
当社の連結財務諸表は、米国一般公認会計原則 （ 「 GAAP 」 ） に準拠して作成されています。これらの会計原則により、当社は、財務諸表の日における資産 · 負債の報告額、および当期における収益 · 費用の報告額に影響を与える特定の見積もり、判断および仮定を行うことを要求しています。当社は、これらの推定、判断および仮定が行われた時点で当社が入手可能な情報に基づいて合理的であると考えています。これらの見積もり、判断または仮定と実際の結果の間に重大な差異がある限り、当社の財務諸表の影響を受けます。歴史的に、当社の推計の修正は財務諸表に重大な変更をもたらしていません。
当社の重要な会計見積もりについての議論については、第 2 部第 7 項をお読みください。 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 2024 年 3 月 13 日に SEC に提出された 2023 年 12 月 31 日に終了した年度のフォーム 10—k の年次報告書。以前にフォーム 10—k の年次報告書で開示された重要な会計見積もりに対する重大な変更はありません。
第3項は市場リスクに関する定量的かつ定性的開示である。
当社は、取引法規則 120 億 2 に定義される小規模な報告会社であり、本項に基づく情報提供の義務はありません。
項目4.制御とプログラム
経営陣の私たちの開示制御と手続きの評価
最高経営責任者や財務責任者を含む経営陣の監督と参加の下、2024年6月30日現在、すなわち本四半期報告がカバーする期間終了時の開示制御プログラムの有効性を評価した。取引法第13 a-15(E)及び15 d-15(E)条に記載されている“開示制御及び手続”という言葉は、当該会社が取引法に基づいて提出又は提出された報告において開示を要求する情報を確保し、米国証券取引委員会が公布した規則及び表に規定されている期間内に、記録、処理、まとめ及び報告を得ることを目的とした会社の制御及びその他の手続を意味する。開示制御及び手続は、取引所法に基づいて提出又は提出された報告書に開示を要求する情報が蓄積されていることを確保し、その主要幹部及び主要財務官を含む会社管理層に適宜伝達し、開示要求に関する決定を直ちに行うことを目的としているが、制御及び手続に限定されない
当社の開示管理および手順の設計および評価において、経営陣は、開示管理および手順は、どの程度よく考案され、運用されても、開示管理および手順の目的が達成されることを絶対的ではなく合理的な保証しか提供できないことを認識しています。また、開示管理 · 手続の策定にあたっては、経営陣は、開示管理 · 手続の可能性の費用便益関係を評価する際に判断を適用する必要がありました。また、制御システムの設計は、将来の事象の可能性に関する特定の仮定にも一部基づいており、すべての潜在的な将来の条件の下で、いかなる設計も記載された目標を達成することに成功するという保証はありません。
この評価に基づき、経営陣は、 2024 年 6 月 30 日現在、当社の開示管理および手順が合理的な保証レベルで有効であると結論付けました。
財務報告の内部統制の変化
2024 年 6 月 30 日を末日とする四半期における取引法規則 13 a—15 （ d ） および 15 d—15 （ d ） によって要求される評価に関連して、財務報告に関する内部統制に重大な影響を与えたか、または合理的に重大な影響を与える可能性のある財務報告に関する内部統制に変更はなかった。
制御措置の有効性に対する制限
制御システムの発想や操作がどのように整備されていても，その設計は合理的であるが絶対的な保証ではなく，制御システムの目標が実現されることを確保するためである.また，制御システムの設計は，資源制約が存在し，そのコストに対する制御の利点を考慮しなければならないという事実を反映しなければならない.すべての制御システムの固有の限界により，どの制御評価もすべての制御問題や不正イベントが発見されたことを絶対に保証することはできない.任意の制御システムの固有の制限により、エラーまたは詐欺によるエラー陳述が発生し、発見されない可能性がある。
第2部-その他の資料
項目1.法的訴訟
訴訟手続については、本四半期報告書第 1 部第 1 号「連結財務諸表注釈 12 」を参照してください。
第1 A項。リスク要因
当社の普通株式への投資には重大なリスクが伴います。当社の事業を評価する際には、以下のリスク要因を慎重に考慮してください。上記に要約し、下記に説明するこれらのリスクおよび不確実性は網羅的ではなく、私たちが直面する唯一のものです。当社が現在知っていない、または当社が現在重要でないと判断する追加のリスクや不確実性も事業運営を損なう可能性があります。以下のいずれかのリスクが実際に発生した場合、当社の事業、財務状況、業績および今後の成長見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
リスク要因の概要
当社の事業は、第 II 部第 1 A 項に記載されているものを含め、お客様が当社の事業を評価する際に認識すべき多くのリスクおよび不確実性の対象となります。「リスク要因」は、 Form 10—Q の四半期報告書に記載されています。これらのリスクには、以下が含まれますが、これらに限定されません。
• 当社は、商業段階のバイオ医薬品企業であり、事業の歴史は限られており、商業販売が承認された製品は単一であるため、現在の事業や成功の可能性や実行可能性の評価が困難になる可能性があります。
• 当社は、創業以来、多額の純損失を計上しており、今後も多額の純損失を計上すると予想しています。
• 収益を上げ、収益性を達成する能力は、 FYARRO および将来開発するその他の製品候補の発見、開発、商業化に関連するいくつかの目標を達成する能力に大きく依存しています。
• 当社は、リード製品候補である FYARRO の成功に大きく依存しています。進行悪性血管周囲上皮様細胞腫瘍 （ 以下「 PEComa 」 ） 適応症における FYARRO の商業化、または他の 1 つ以上の適応症における FYARRO の開発、承認、および商業化に適時に成功しない場合、当社の事業は損なわれます。
• 高度悪性 PEComa 適応症向け FYARRO の商品化後も、事業資金を調達するための追加資本が必要となります。必要に応じて、または許容可能な条件でそのような資本を調達できない場合、当社は、研究および医薬品開発プログラムまたは将来の商業化努力の 1 つ以上の遅延、削減および / または廃止を余儀なくされる場合があります。
• 当社は、 FYARRO の追加適応症または将来開発するその他の製品候補について米国での承認、または FYARRO または将来開発するその他の製品候補について外国の規制当局の承認を得ることができず、その結果、 FYARRO を追加適応症または将来の製品候補で商業化することができず、その場合、当社の事業が実質的に損なわれる可能性があります。
• 買収やインライセンスを通じて製品パイプラインの拡大に成功しない可能性があります。
• 当社は、 FYARRO の商業化のための生産について資格のある第三者と契約しており、追加の臨床試験でも引き続き契約する予定です。この第三者 （ その一部は唯一のソースサプライヤー ） への依存は、需要を満たすのに十分な FYARRO の品質と数量、または許容可能なコストでそのような数量がないリスクを増大させ、当社の開発または商業化の努力を遅らせ、妨げる、または損なう可能性があります。
• 当社の製品候補の以前の前臨床試験および臨床試験の結果を、後の前臨床試験および臨床試験で再現できない場合、当社は製品候補の開発、規制承認、および商業化に成功することができない可能性があります。
• 臨床試験における患者の登録および / または維持に遅延または困難が生じた場合、当社の規制当局への提出または必要な規制当局の承認の受領が遅延または妨げられる可能性があります。
• 当社のリソースは限られており、現在、特定の適応症向けに FYARRO の開発と商業化に注力しています。その結果、最終的により収益性が高く、または成功の可能性が高い可能性のある他の適応症または製品候補を活用できない可能性があります。
• 当社は激しい競争に直面しており、競合他社が当社よりも早く技術や製品を開発 · 販売したり、より早く規制当局の承認を取得したり、当社の開発製品よりも効果的で安全で安価な技術や製品を開発 · 販売したりした場合、当社の商業機会に悪影響を及ぼします。
• FYARRO および今後開発される可能性のある他の製品候補の市場機会は、承認された場合、特定の小さな患者のサブセットに限定される可能性があります。
• FYARRO は、販売承認を取得した将来開発するその他の製品候補は、販売後の制限またはリコールまたは市場からの撤退の対象となり、当社または当社の協力者が規制要件を遵守しなかった場合、または当社または当社の協力者が FYARRO で予期せぬ問題を経験した場合、罰則の対象となる可能性があります。またはその他の製品候補が承認された場合に将来開発する可能性があります。
• 当社の成功は、高度に熟練した役員、重要な科学人材、従業員を引き付け、維持する能力に大きく依存しています。このような人材を引き付け、維持できなければ、製品または将来の製品候補の開発または商業化を継続し、事業計画の実施が成功しない可能性があります。
• 当社が販売またはマーケティング能力を確立または適切に拡大したり、当社の製品候補を販売または販売するための第三者との契約を締結できない場合、当社は当社の製品または規制当局の承認を得た将来の製品候補を販売または販売することができない可能性があります。
• 当社の成功は、当社の製品または将来の製品候補の特許期間の延長を取得する能力を含め、当社の知的財産と独自の技術を保護し強化する能力に依存しています。
• 私たちは第三者から権限を与えられた知的財産権に依存して、これらの許可のいずれを終了しても重大な権利の損失を招く可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう。
• 当社は、前臨床試験および臨床試験の実施について、第三者に依存しており、今後も依存し続けると予想しており、これらの第三者が満足のいく成果を上げない可能性があります。
• EOC 紛争を含む訴訟および法的手続は、結果にかかわらず、当社のコストを大幅に増加させ、事業に損害を与える可能性があります。
• 私たちの株価は変動が大きい。
当社の事業、財務状況、資本要件に関連するリスク
当社は、商業段階のバイオ医薬品企業であり、事業の歴史は限られており、商業販売が承認された製品は単一であるため、現在の事業や成功の可能性や実行可能性の評価が困難になる可能性があります。
当社は、有限な事業履歴を持つ商業段階のバイオ医薬品企業であり、当社の事業と展望を評価することができます。当社は、 2021 年 11 月に FDA によって商業販売が承認され、米国で市販された FYARRO を単一製品としています。 治療のために 進行悪性 PEComa 2022 年 2 月。FYARRO の純製品売上高は 620 万ドル。 1150万ドル for the 3 ヵ月半が終わった 2024 年 6 月 30 日。当社は、継続的な事業に関連する多大な研究開発およびその他の費用を引き続き発生しています。当社は、特にバイオ医薬品分野において、新しく急速に進化する分野において企業が頻繁に直面するリスクや不確実性の多くを克服する能力をまだ実証していません。したがって、バイオ医薬品の開発 · 商品化に成功した歴史があった場合ほど正確ではない可能性があります。
現在までに、研究開発活動、事業計画、知的財産ポートフォリオの確立と維持、 FYARRO の商業化、人材採用、資本調達、およびこれらの事業の一般的および管理的サポートに実質的にすべてのリソースを費やしてきました。フェーズ 2 登録研究を実施しました。 FYARRO PEComa の新薬申請 （ 「 NDA 」 ） を完了しました。 FYARRO 2021 年 5 月に米国食品医薬品局 （ 以下「 FDA 」 ） は、 2021 年 7 月に当社の NDA を承認し、 2021 年 11 月に進行悪性 PEComa の治療用 FYARRO を承認しました。
AMPECt 試験とデータに基づいて FYARRO 結節性硬化症複合体 1 を伴う他の固形腫瘍 （ 「 TSC 1 ”) そして 結節性硬化症複合体 2 （ “ TSC 2 ） 不活性化 FDA との協議を経て、
悪性固形腫瘍を対象とした登録指向型腫瘍不知性第 2 相試験 （ 「 PRECISION1 試験」 ） の登録を開始しました。 TSC 1 あるいは… TSC 2 2022 年第 1 四半期に変更を無効にします さらに、現在、 （ i ） 進行または再発子宮内膜様子宮内膜がん （ 「 EEC 」 ） の治療における FYARRO とレトロゾールの併用療法の有効性と安全性を評価する第 2 相、多機関、オープンラベル試験、および （ ii ） 機能性または非機能性、十分に分化された子宮内膜がんの成人患者を評価する第 2 相、多施設、オープンラベル、単アーム試験に患者を登録しています。ソマトスタチン類似体を除く 2 以上の治療を受けた胃腸管、肺または膵臓の局所的に進行した切除不可能なまたは転移性神経内分泌腫瘍 （ 「 NET 」 ） 。
当社は、第三者による商用規模の製品の製造管理や、製品の商用化に必要な販売 · マーケティング活動の実施経験は限られています。その結果、当社の事業の歴史が長い場合よりも、当社の成功の可能性と存続可能性を正確に予測することが困難になる可能性があります。
さらに、急速に進化する分野の初期段階のバイオ医薬品企業が頻繁に経験する予期せぬ費用、困難、合併症、遅延、その他の既知および未知の要因やリスクに遭遇する可能性があります。また、商業活動をサポートできる企業に移行しています。
当社は、創業以来、多額の純損失を計上しており、今後も多額の純損失を計上すると予想しています。
会社設立以来、私たちは大きな純損失を受けて、最近になって製品販売から収入を出し始め、主に私たちの証券、連邦支出、許可証収益を私募と公開発行することで私たちの運営に資金を提供しています。2024年、2023年、2023年6月30日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ1，460ドル万と1，800ドル万だった。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は30180ドル万で、2023年12月31日までの累計赤字は26900ドルです。これらの損失は，主に研究や開発活動に関するコスト，FYARROの商業化に関するコスト，および我々の業務に関する一般的かつ行政コストによるものである。私たちは一つの製品だけが商業販売に許可されました。この製品の純売上高は二百二十ドルの万和です 1150万ドル 2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月間、私たちは引き続き大量の販売、一般と管理費用、私たちの持続運営に関する研究開発費用を発生させます。したがって，予測可能な未来には，FYARROの商業化，研究，開発のコストにより，他の候補製品の決定と設計，臨床前研究や臨床試験，FYARROや任意の未来候補製品の規制承認手続きが含まれており，巨額の運営費用が発生し続けると予想される。FYARROの商業化に伴い，FYARROの臨床試験を継続し，われわれのチャネル拡大を求め，費用と潜在的損失が大幅に増加することが予想される。私たちの未来の費用と潜在的損失の金額は不確実だ。
FYARROを商業化することに成功しても 末期悪性 規制部門のFYARROのより多くの適応と任意の未来候補製品での承認を得て商業化することに成功すれば、今後数年と予測可能な未来に、巨額の費用と増加していく運営損失を招き続けることが予想される。我々の純損失は四半期ごとに大きく変動する可能性があるため，我々の運営結果を経時的に比較することは将来の業績の良い指示ではない可能性がある。私たちの未来の純損失の規模は私たちの未来の収入と支出の成長率にある程度依存するだろう。私たちの以前の損失と予想された将来の損失は、私たちの運営資本、FYARROの持続的な商業化に資金を提供する能力、FYARROの他の適応と任意の未来の候補製品の開発、私たちが利益を達成し、維持する能力、そして私たちの株価パフォーマンスに悪影響を及ぼすだろう。
収益を上げ、収益性を達成する能力は、 FYARRO および将来開発する他の製品候補の発見、開発、商業化に関連するいくつかの目標を達成する能力に大きく依存しています。
我々は米国で商業化が許可された製品があり、FYARROは、末期悪性PECOMAの治療に用いられ、2021年11月にFDAの承認を得、2022年2月に米国で商業化発売された。私たちが利益を達成するのに十分な大量の製品販売を生み出すことができるかどうかは、私たちが単独でまたは戦略的協力パートナーと一緒に発見、開発、最終商業化に成功するために必要な規制とマーケティング承認を得る能力にかかっている 他の適応について(例えば TSC 1 そして TSC 2 )または任意の将来の候補製品を、FYARROまたは任意の他の将来の候補製品(承認された場合)を外国司法管轄区域で商業化する それは.予測可能な未来には、製品販売には利益を達成するのに十分な収入が生じないと予想される。私たちが将来の収入を創出し、利益を達成する能力は、私たちの能力に大きく依存するか、または現在または未来のパートナーが以下のいくつかの目標を達成する能力に大きく依存するが、これらに限定されない
• 安全性と有効性を実証し FYARRO FDA の満足度と規制当局の承認を得ること その他の適応のための FYARRO また、商業市場がある場合、将来開発するその他の製品候補について。
• FYARRO または規制当局の承認後に将来開発される可能性のあるその他の製品候補の立ち上げと商業化に成功すること （ 社内または 1 つ以上の協力者との商業インフラストラクチャの開発を含む ） 。
• 臨床開発を支援し、 FYARRO または承認された場合に将来開発するその他の製品候補の市場需要を満たすために、量と品質の両方で適切な製品およびサービスを提供できる第三者との商業的に実行可能な供給および製造関係を維持すること。
• 臨床試験を含む開発活動の完了 FYARRO for TSC 1 そして TSC 2 正常にタイムリーに、
• FYARRO の追加の適応症のための追加の規制およびマーケティング承認を取得する。
• 将来の製品候補の臨床試験を開始する前に、 FDA または同等の規制当局からの異議なしに有効になる、試験中の新薬 （ 「 IND 」 ） 申請を可能とする研究を完了し、 IND または IND サプリメントまたは同等の申請を正常に提出する能力。
• 臨床開発のための契約研究機関 （ 「 CRO 」 ） および臨床施設との関係を確立し維持する 他の適応症の FYARRO 開発する将来の製品候補
• 当社が臨床開発を成功裏に完了した製品候補について、適用される規制当局からの規制承認をタイムリーに受領すること。
• 将来の製品候補のための効率的でスケーラブルな製造プロセスの開発または契約 （ 販売用に適切にパッケージ化された完成品の入手を含む ）
• 米国および当社の製品が商業化される外国において、 FYARRO または将来の製品候補に対する適切な価格の交渉および維持。
• 製品候補の規制承認後も引き続き許容可能な安全性プロファイル
• 患者、医療コミュニティ、第三者の支払者による製品候補の商業的受容
• FYARRO または将来の製品候補者に対する第三者の支払者による補償範囲と適切な償還を得る。
• 規制当局に対する規制後の承認義務を満たすこと
• 新製品候補の特定、評価、開発
• 米国および国際的に特許保護、営業秘密保護および規制排他的性を取得し、維持し、拡大すること
• 知的財産ポートフォリオにおける権利を保護すること
• 第三者の干渉または侵害請求に対する防御 （ もしあれば ）
• FYARRO および将来の製品候補を開発、製造または商業化するために必要または望ましい可能性のあるコラボレーション、ライセンスまたはその他の取り決めを有利な条件で締結し、維持すること。
• 競合する治療法や技術 · 市場の発展に対処し、有能な人材を引き付け、採用、維持します。
目標を達成することは決して成功しない可能性があり、成功したとしても、収益性を達成するのに十分な収益を生み出すことは決してないかもしれません。収益性を達成した場合、四半期または年間での収益性を維持または増加させることができない可能性があります。当社が収益性を維持できなければ、当社の価値が低下し、研究開発活動の維持または進捗、追加的な必要な資本調達、事業の拡大または事業継続の能力を損なう可能性があり、当社の普通株式価値の下落を引き起こす可能性があります。
事業資金を調達するための追加資本が必要です。必要に応じて、または許容可能な条件でそのような資本を調達できない場合、当社は、研究および医薬品開発プログラムまたは将来の商業化努力の 1 つ以上の遅延、削減および / または廃止を余儀なくされる場合があります。
前臨床試験や臨床試験の実施を含む医薬品の開発は、非常に時間がかかり、高価で不確実なプロセスであり、完了までに何年もかかります。当社の事業は、開始以来多額の現金を消費してきましたが、現在進行中および計画されている活動、特に FYARRO の追加適応症のための追加の規制承認を求める結果、および継続的な商業化の結果として、これは継続されると予想しています。 フィヤロ
その承認の適応(末期悪性PEComa) それは.FDA、欧州医薬品局(“EMA”)または他の規制機関が、現在予想されている基礎の上で臨床試験または臨床前研究を行うことを要求する場合、または私たちの任意の臨床試験または任意の未来の候補製品の開発に何らかの遅延が生じた場合、私たちの費用は現在の予想を超えるまで増加する可能性がある。他の予期せぬコストもまた現れるかもしれない。さらに規制当局の追加適応が承認されても FYARROや私たちが将来開発する可能性のある他の候補品は 販売、マーケティング、製造、流通活動、持続的なコンプライアンス活動に関する巨額の商業化費用が発生することが予想される。2022年2月に末期悪性PEComaに対するFYARRO商業治療を発売したが、商業化に成功するために必要な実際の資源と資金を合理的に見積もることはできない FYARRO for the 末期悪性 PECOMA適応または開発が完了し、承認されれば、FYARROは、任意の他の適応、または私たちが将来開発可能な任意の他の候補製品のために商業化されるであろう。2021年11月にFYARROに対するFDAの規制承認を得た後、マーケティングや普及のみを許可されました FYARRO治療末期悪性PECOMA徴候 他の兆候や他の製品候補のためではなくアメリカではありませんまた、上場企業として、運営に関連する追加コストを負担し続けていきます。したがって、私たちは私たちの行動を続けるために多くの追加資金を得る必要があるだろう。
2024 年 6 月 30 日現在、現金、現金同等物、短期投資額は 7860 万ドルでした。現行の事業計画に基づき、現金、現金等価物、短期投資により、 2025 年第 4 四半期までの事業経費および設備投資を賄うことができると考えています。当社の現金、現金等価物、短期投資が事業の資金調達を継続できることを予想するまでの間について、当社の推定は、間違っている可能性のある仮定に基づいており、現在予想しているよりも早く利用可能な資本資源が枯渇する可能性があります。当社のコントロールを超えた状況の変化により、現在の予想よりも大幅に資本消費が早くなり、予定よりも早く追加資金を調達する必要がある可能性があります。
現金、現金等価物および短期投資を使用して、継続的な商業化に資金を供給する予定です。 FYARRO for the 末期悪性 PEComa 適応症、進行中および計画中の臨床試験 FYARRO その他の指標としては TSC 1 , TSC 2 、 EEC および NETs の指標、製造業務および他の製品候補および開発活動のための他の研究、ならびに運転資本およびその他の一般的な企業目的のための資金調達。開発を推進する FYARRO 追加適応症 将来の製品候補にはかなりの資本が必要です当社の既存の現金、現金等価物および短期投資は、開発を完了するために必要なすべての活動に資金を供給するのに十分ではありません。 FYARRO および将来の製品候補 .
私たちは、公開または私募株式発行、債務融資、第三者融資、マーケティングおよび流通手配、第三者との協力および許可スケジュール、または他のソース、またはこれらの方法の組み合わせによって、より多くの資金を得て、私たちの持続的な運営を支援することが要求され、これは、私たちの株主を希釈したり、私たちの経営活動を制限したりする可能性があります。任意の追加的な拠出努力は、承認されれば、私たちの経営陣の日常活動に対する関心を移すかもしれません。これは、承認されれば、FYARROや私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の能力をさらに開発し、商業化することに悪影響を及ぼすかもしれません。私たちは十分な金額や受け入れ可能な条項、あるいは十分な追加融資を受けることができないかもしれない。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達する場合、あなたの所有権権益は希釈され、条項は清算または他の特典を含む可能性があり、株主としての権利に悪影響を与え、このような発行の可能性は私たちの株式の市場価格を下落させる可能性がある。債務融資は、債務契約の強制実施、固定支払義務の増加、または当社の業務行為に影響を及ぼす可能性のある他の制限を招く可能性があります。もし私たちが第三者との戦略的協力に基づいて前払いまたはマイルストーン支払いによって追加資金を調達すれば、私たちは私たちのいくつかの技術または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利な条項で許可証を授与しなければならないかもしれません。これは私たちの業務、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。私たちがより多くの資金を調達する能力は、潜在的な世界経済状況の悪化と、最近のアメリカと世界の信用と金融市場がインフレと金利上昇、通貨政策の変化、新冠肺炎の流行、ウクライナと中東の衝突などによって受けた破壊と変動の不利な影響を受ける可能性がある。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。
必要に応じて、または許容可能な条件で資本を調達できない場合、当社の財務状況および事業戦略を追求する能力に悪影響を及ぼし、当社の研究開発プログラム、臨床試験または将来の商業化努力の 1 つ以上の大幅な遅延、範囲の縮小、中断または廃止が必要となる可能性があります。
私たちの候補製品の発見、開発、商業化に関するリスク
当社は、開発を完了し、 FDA の単一適応症の規制承認を取得した FYARRO の 1 つの製品しかありません。我々は実質的に成功に依存しています FYARRO .成功できなければ
商業化する 高度悪性 PEComa の適応または完全な開発のための FYARRO 、承認を取得し、 FYARRO の商業化 タイムリーに 1 つ以上の追加徴候のために、私たちのビジネスは害を受けます。
当社は、進行悪性 PEComa 用の FYARRO を発売し、開発を完了し、 FDA によって承認された唯一の商用製品があります。当社の将来の成功は、 FYARRO の商業化を成功させ、 FYARRO の追加適応症の規制当局の承認をタイムリーかつ成功裏に取得する能力にかかっています。我々は、 FYARRO の商業化を継続するために、我々の努力と財源の大部分を投資しています。 先進悪性 PEComa の適応と研究開発における FYARRO 複数の追加適応のために。
2021年5月に機密保持契約の届出を完了しました FYARRO FDAに末期悪性PEComa患者の治療許可を申請し、FDAは2021年11月にFYARROの末期悪性PEComaへの応用を許可した。われわれのNDAは，米国で治療が承認されていない患者に関するわれわれのAMPECt試験の結果に基づいている FYARRO 追加の臨床開発、製造能力の拡張が必要になり、私たちはアメリカ以外の管轄区で外国の監督管理機関の許可を得ることを計画します FYARRO治療末期悪性PECOMAと潜在的他の適応 承認されれば、製品販売から実質的な収入を得ることができる前に、大量の投資と大きなマーケティング努力が必要です。マーケティングや販売促進は許可されていません FYARROは任意の非PECOMA適応に使われています このような追加適応に対するFDAおよび同様の外国規制機関の規制承認を得るまで、私たちは決してこのような規制承認を得ないかもしれない。
成功しているところです FYARRO 以下を含むいくつかの要因に依存します。
• 当社の臨床試験で実証されたものよりも多くの非臨床試験患者に対する FYARRO の有効性と安全性。
• 当社の販売、マーケティング、流通活動の有効性
• 十分な商業供給と FYARRO の追加臨床開発のための第三者の医薬品サプライヤーおよび製造業者との既存の供給取り決めの維持または新しい供給取り決めの確立。
• 社内または 1 つ以上の協力者との商業インフラの継続的な開発を含む、当社の商業販売の成功
• 規制当局の承認をタイムリーに受け取り FYARRO 進行した悪性 PEComa のための適用外国の規制当局から；
• 成功した 1 つ以上のラベル拡張適応症に対する FYARRO の臨床試験、規制承認および商業化の完了。
• 規制当局に対する規制後の承認義務の範囲
• 医療従事者が処方し、患者が FYARRO を使用し、 FYARRO を使用し続ける意欲；
• 民間および政府の支払者による補償範囲と適切な償還および価格設定の利用可能性
• 有害副作用の有病率と重症度
• 処方、投与、 FYARRO の患者の開始の利便性；
• FYARRO の潜在的および認識された価値と相対的なコスト；
• 必要な前臨床試験と臨床試験の成功とタイムリーな完了 FYARRO 現在および将来の適応について
• 計画中および将来の臨床試験について FDA と発効する IND 。
• 他の臨床試験の開始と成功した患者の登録と完了 FYARRO PRECISION 1 試験を含むタイムリーな実施
• 米国および国際的な FYARRO の開発のための CRO および臨床施設との関係を維持および確立する。
• 臨床試験における有害事象の種類、頻度、重症度
• FDA および同等の外国の規制当局が規制承認のために満足できる有効性と安全性プロファイルを実証すること。
• 米国および国際的に特許保護、営業秘密保護および規制独占性を取得し維持すること。
• 現在および将来の規制承認後も引き続き許容可能な安全性プロファイル
• 他の治療法と競合する能力です
進行悪性PECOMAを除いて，完成したAMPECt試験に基づく探索的データと他の固形腫瘍におけるFYARROのデータ TSC 1 そして TSC 2 不活性化変化はPRECISION 1を開始しました私たちの登録指導の腫瘍不知性第二段階研究は FYARRO 悪性固形腫瘍を有する患者では TSC 1 あるいは…。 TSC 2 改装する。FDAとのb型会議を完了し，会議で実験設計を検討した PRECISION 1試験は進行中であり，1名目の患者は2022年3月に接種し，試験は2024年4月に全面登録した。2023年12月14日，PRECISION 1試験前の参加者3分の1の中間分析結果を公表し， 2024年第3四半期報告の3分の2の中間分析を予定しています それは.試験は2024年末に完了する予定で、結果は2025年初めに予定されている。O もし私たちが遅延に遭遇したら、私たちの製品開発コストが増加するかもしれない。重大な裁判遅延は、私たちが独占的に商業化する権利を持つ可能性のある期間を短縮する可能性もあります FYARRO あるいは競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にして、これは私たちの成功的な利用を弱めることになります FYARRO 私たちの業務、運営結果、そして将来性を損なう可能性がある。FYARROの他の臨床開発遅延または不成功をもたらす可能性のあるイベントは、他の事項を含む：
• 同意を撤回したりフォローアップに失敗したりする患者の割合が予想外に高いこと
• FDA および外国の規制当局、機関審査委員会 （ 「 IRB 」 ） 、またはデータ安全モニタリング委員会からのフィードバック、または臨床試験プロトコルの変更を必要とする可能性のある臨床試験の結果。
• FDA またはその他の規制当局による臨床停止の課し、 FDA 、その他の規制当局、 IRB または当社による決定、またはデータ安全モニタリング委員会による安全性問題またはその他の理由により試験を停止または終了する勧告。
• 臨床試験施設および研究者による試験プロトコルからの逸脱、または規制要件に従って試験を実施しなかったこと
• CRO などの第三者が契約上の義務を履行したり、期待される期限を満たさなかったこと。
• FYARRO の試験、検証、製造および顧客または臨床試験サイトへの納入の遅延。
• 副作用、疾患の進行その他の理由で試験を中止した患者が起因する遅延
• 許容できないリスクベネフィットプロファイルや予期せぬ安全性問題や薬物副作用
• この臨床試験で FYARRO の有効性を実証できなかったこと
• 政府の規制や行政措置の変更、または試験を継続するための十分な資金不足
• ウクライナや中東紛争などの戦争やテロ、自然災害や COVID—19 のパンデミックなどの公衆衛生の流行を含む地政学的行動に起因する事業の中断。
臨床開発をタイムリーに完了できない場合、追加コストが発生したり、実質的な製品販売または開発、規制、商業化、販売マイルストーン支払い、製品販売に対するロイヤルティを生み出す能力が損なわれる可能性があります。
当社は、臨床開発や規制提出プロセスの特定の側面を含むこれらの要因の多くを完全に制御しておらず、当社の知的財産権および現在または将来の協力者の製造、マーケティング、流通および販売努力に対する潜在的な脅威に直面する可能性があります。これらの要因の 1 つ以上に関して成功しなければ、 FYARRO の複数の適応症のタイムリーな商業化が大幅に遅延するか、または完全に成功させることができず、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。FYARRO の追加適応症または他の製品候補の規制承認を受けない場合、事業を継続できない可能性があります。
FYARRO に加えて、当社の見通しは、開発に失敗したり、商業的実行可能性に悪影響を及ぼす遅延を伴う可能性のある追加製品候補の発見、開発、商業化に一部依存しています。
私たちの将来の経営業績は、規制部門の承認、および/またはFYARRO以外の候補製品を商業化する能力に依存している。候補製品の臨床試験を開始する前に、INDまたは同様の申請をFDAまたは他の管轄区域の規制機関に提出する必要がある。私たちは予想された時間内に候補製品の未来INDを提出できないかもしれない。例えば、INDをサポートする研究では、製造遅延や他の遅延に遭遇する可能性がある。また，INDの提出によりFDAがさらなる臨床試験の開始を許可するか，あるいは開始すると臨床試験の一時停止や終了を招くという問題は生じないことは確認できない。また，これらの規制機関がINDに規定されている臨床試験の設計と実施に同意しても，これらの規制機関が将来彼らの要求を変えないことは保証されない。これらの考慮は，既存のINDの修正案や新しいINDとして，我々が提出可能な新たな臨床試験にも適用される。私たちが予想していたタイムラインにINDを提出できなかった場合や、私たちの試験の規制承認を得られなかった場合は、もしあれば、候補製品をタイムリーに開発することを阻止することができます。候補製品は臨床前と臨床開発のどの段階でも意外に失敗する可能性がある。安全性，有効性，臨床実行，変化する医療看護基準や他の予測不可能な変数に関するリスクにより，候補製品の歴史的失敗率が高い。候補製品の臨床前研究または早期臨床試験の結果は、候補製品の後期臨床試験で得られる結果を予測できない可能性がある。
当社が開発する他の製品候補の成功は、以下を含む多くの要因に依存します。
• 臨床試験の開始を支援するための十分な前臨床データの生成
• 臨床試験開始の規制当局の許可を取得すること
• 臨床前試験や臨床試験を実施するために必要な当事者と契約すること
• 患者の適時登録と臨床試験の完了に成功すること
• 臨床試験に使用するための十分な量の製品候補をタイムリーに製造すること
• 継続的な開発を保証し、 FDA またはその他の規制当局が販売承認のために満足できる十分な安全性および有効性データを生成すること。
他の製品候補を臨床開発に成功させたとしても、その成功は、この「リスク要因」セクションで説明されているすべての臨床的、規制的、商業的リスクの対象となります。したがって、進行悪性 PEComa に対する FYARRO 以外の追加製品候補の発見、開発、規制承認、商品化、または重要な収益を生み出すことができることを保証することはできません。
FYARRO または今後開発するその他の製品候補は、商業的成功に必要な医師、患者、医療費支払者および医療コミュニティの間で適切な市場受け入れを得られない可能性があり、当社の販売から生み出す収益が制限されます。
FYARRO は進行悪性 PEComa に対して承認されており、今後開発する他の製品候補が規制当局の承認を受けても、そのような承認された製品候補は、医師、患者、第三者支払者など医療コミュニティの間で適切な市場受け入れを得られない可能性があります。当社の承認された製品候補の市場受け入れの程度は、以下を含む多くの要因に依存します。
• 代替治療と比較した臨床試験で実証された有効性と安全性プロファイル
• 製品候補と競合製品の市場投入のタイミング
• 製品候補が承認された臨床適応
• 規制当局によって承認された表示における製品候補の使用に関する制限 （ 表示における箱の警告や禁忌など ） 、または代替治療や競合製品に要求されないリスク評価と緩和戦略がある場合。
• 代替療法に対する私たちの候補品の潜在的で知覚可能な利点
• 代替治療に関連する治療費
• 政府当局を含む第三者の支払者による保険の利用可能性と適切な償還、または第三者の支払者による保険がない場合に患者の自費負担の意欲。
• 承認された候補製品が併用療法として使用可能であるかどうか；
• 承認された製品候補に関連する副作用の有病率および重症度
• 当社の製品候補を他の医薬品と併用する制限
• 相手が便利で管理しやすい
• 新しい治療法を試し、治療適格性を決定するために必要な診断スクリーニングを受け、医師がこれらの治療法と診断検査を処方する意思
• 販売とマーケティング努力の有効性
• 当社の製品候補に関する不利な宣伝
• 同じ適応に対する他の新しい療法の承認。
FYARRO は進行悪性 PEComa に対して承認されていますが、医師、病院、医療費支払者および患者による適切なレベルの受容を達成することは決してない可能性があり、その製品から十分な収益を生み出または得ることができず、財務結果に悪影響を及ぼす可能性があります。償還の承認を付与する前に、ヘルスケア支払者は、 FYARRO または今後開発する他の製品候補が、対象の適応症の治療に加えて、患者に増加した健康上の利益を提供することを実証することを要求する場合があります。FYARRO または将来開発する他の製品候補の利点について医療コミュニティおよび第三者支払者に教育するための当社の努力は、多大なリソースを必要とし、成功することはないかもしれません。
FYARRO および今後開発される可能性のある他の製品候補の市場機会は、承認された場合、特定の小さな患者のサブセットに限定される可能性があります。
癌治療は一線治療(一線、二線、三線など)を特徴とすることがある。また、FDAは、通常、1つまたは複数の特定の使用方法のみを最初に承認する。癌が早期に発見された時、化学療法、ホルモン治療、手術、放射線治療或いはこれらの療法の組み合わせなどの第一線の治療は、治愈ではなく、癌を治癒或いは生命を延長するのに十分である場合がある。FYARROによる末期悪性PECOMAの治療はすでに第一線の治療方法として承認された。二線治療は、一般に、より多くの化学療法、放射線、抗体薬物、腫瘍標的小分子、またはこれらの薬剤の組み合わせを含む。三線治療は化学療法、抗体薬物と小分子腫瘍標的治療、より侵襲性のある手術形式と新しい技術を含むことができる。私たちが完成し計画したFYARRO臨床試験は、1つ以上の以前の治療を受けた可能性のある患者に対して行われた。我々が開発した候補製品が承認されても，第一線や二線治療のために承認されることは保証されず，いずれかの承認を得る前に，コストが高く，時間がかかり，リスクがある可能性がある追加の臨床試験を行わなければならない可能性がある。
私たちがターゲットとしているがん患者の数は、予想よりも少ないかもしれません。当社の製品または将来の製品候補による治療の恩恵を受ける可能性のある対象可能な患者集団の予測は、当社の推定値に基づいています。さらに、 FYARRO および将来の製品候補の潜在的に対応可能な患者集団は限られているか、そのような製品による治療を受けない可能性があります。規制当局の承認は、そのようなバイオマーカー駆動型同定および / または疾患進行の段階に関連する高度に特異的な基準が利用される場合、製品候補の市場をターゲットとする患者集団に制限する可能性があります。当社の推計のいずれかが不正確であることが判明した場合、当社が開発する製品候補の市場機会が大幅に減少し、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
FYARRO または将来の承認製品で大きな市場シェアを獲得したとしても、潜在的なターゲット集団が少ない場合、追加の適応症の規制承認を得なければ収益性を達成することはない可能性があります。
FYARRO 、または規制当局の承認を得る可能性のある将来開発する製品候補は、不利な第三者の適用範囲および償還慣行、ならびに価格規制の対象となる可能性があります。
第三者支払人は、政府衛生行政当局、個人健康保険会社、管理性医療組織と他の第三者支払人を含み、その保険範囲と範囲及び適切な精算は大多数の患者に高価な治療を負担できることに重要である。FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の販売は、米国および国際的にこれらの候補製品のコストがどの程度第三者支払者によって支払われ、精算されるかに大きく依存する。精算が得られない場合、あるいは限られたレベルに限られていれば、FYARROや私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の商業化に成功できないかもしれません。保険を提供しても、承認された精算金額が十分に高くない可能性があり、十分な投資リターンを実現するために十分な価格設定を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。保険·精算は、FYARROや私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の需要や価格に影響を与える可能性があり、規制部門の承認を受ける可能性があります。保険や精算を提供しない場合、あるいは精算が限られたレベルに限られている場合、FYARROや私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の商業化に成功し、規制部門の承認を得ることができないかもしれません。
FYARRO および規制当局の承認を得る可能性のある将来的に開発する他の製品候補を含む、新規承認された製品の第三者支払者の適用範囲および償還に関連して大きな不確実性があります。FYARRO または当社が開発するその他の製品候補の市場受容および販売
私たちが規制部門の承認を得た未来は精算政策に依存し、医療改革措置の影響を受ける可能性がある。カバー範囲と政府医療計画(米国の連邦医療保険や医療補助のような)および商業支払者からの十分な補償は、新製品の受容度に重要である。第三者支払者は彼らがどのような薬を支払うかを決定し、清算水準を確立する。例えば，米国では，新製品の精算に関する主な決定は通常，米国衛生·公衆サービス部(HHS)の一機関である医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)によって行われる。CMSは新製品がどの程度連邦医療保険の下でカバーと精算されるかを決定するが、個人第三者支払者は通常CMSのカバーと精算に関する決定に大きく従う。しかしながら、第三者支払者がある候補商品に保険を提供することを決定することは、他の支払者がその候補商品に保険を提供することを保証することはできない。したがって、カバー範囲を決定するプロセスは、しばしば時間がかかり、高価である。支払人が精算を決定する際に考慮する要素は、製品が(I)健康計画下の保険福祉、(Ii)安全、有効、および医学的に必要であるかどうか、(Iii)特定の患者に適しているか、(Iv)費用対効果、および(V)試験的でも研究的でもないことに基づく。この過程は、各第三者支払者にそれぞれ私たちの製品を使用する科学的かつ臨床的支援を提供することを要求するが、保険と適切な精算を一貫的に適用すること、または最初に十分な精算を得ることを保証することはできない
ますます多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。また，これらの支払者は価格に挑戦し，医療の必要性を検査し，候補医療製品の費用対効果を審査することが増えている。新たに承認された薬物の保険や補償には，特に重大な遅延が生じる可能性がある。第三者支払者は、承認されたリスト上の特定の候補製品、いわゆる処方表にカバー範囲を制限することができ、FDAによって承認された特定の適応のすべての薬剤を含まない可能性がある。また、多くの製薬業者は平均販売価格と最適価格のようないくつかの価格報告指標を計算し、政府に報告しなければならない。場合によっては、これらの指標が正確かつタイムリーに提出されていない場合には、処罰が適用される可能性がある。また，これらの薬品の価格は，政府医療計画が要求する強制的な割引やリベートによって低下する可能性がある。私たちは私たちの製品の医療の必要性と費用効果を証明するために、高価な薬物経済学的研究を行う必要があるかもしれない。したがって、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品は、医学的に必要であるか、または費用対効果があると考えられないかもしれない。承認されれば、FYARROは他の適応または商業化される可能性のある他の任意の製品で保証と精算を受けることができ、精算があれば、精算レベルはどのくらいになるかは確定できない。
最近、政府は薬品メーカーがその上場製品の価格設定の方式に対してより厳格な審査を行い、国会で数回の調査を行い、連邦と州立法を提出し、採択した。これらの立法は処方薬の定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府の薬品の精算方法を改革することを目的としている。例えば，“2021年米国救援計画法案”(“米国救援計画”)により，メーカーが州医療補助計画に支払う医療補助薬品還付計画還付の法定上限が廃止された。この上限を廃止することは、販売製品よりも多くのリベートの支払いを製薬業者に要求する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な影響を与える可能性がある。2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬の競争を増加させるための複数の条項がある。2022年8月、国会は“2022年インフレ低減法案”(“インフレ低減法案”と略称する)を可決し、その中には、製薬業と連邦医療保険受益者に重大な影響を与える処方薬条項が含まれており、連邦政府がある高価な単一源連邦医療保険薬の最高公平価格の交渉を許可し、薬品価格交渉要求を守らないメーカーに罰と消費税を適用し、すべての連邦医療保険b部分とd部分の薬物が薬品価格の増加がインフレより速い場合にインフレリベートを得ることを要求し、連邦医療保険D部分を再設計して受益者の自己払い処方薬のコストを下げるなどの変化を要求する。製薬会社、米国商会、国家輸液センター協会、グローバル結腸癌協会、アメリカ製薬研究とメーカーを含む複数の業界の利益関係者はすでに連邦政府に対して訴訟を起こし、“インフレ低減法案”の価格交渉条項は違憲であると主張している。これらの司法挑戦およびバイデン政府が将来実施する立法、行政と行政行動、機関規則が私たちと製薬業全体に与える影響はまだ不明である。多くの州が州薬品価格透明性と報告法を検討しているか、最近公布されているが、これは私たちのコンプライアンス負担を大幅に増加させ、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある他の任意の候補製品を商業化し始めているので、このような法律の下でより大きな責任を負わせるかもしれない。コスト制御措置または他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の達成、またはFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品を商業化することを阻止するかもしれない。どんな新しい法律と法規の変化を遵守することは時間がかかり、費用がかかる可能性があり、それによって私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性がある。
米国以外では、治療薬の商業化は通常、広範な政府価格制御と他の市場法規の制約を受けており、ヨーロッパ、カナダ、その他の国のコスト制御措置の日々の重視は、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の価格設定と使用に圧力をかけ続けると信じている。多くの国、特に欧州連合国では、国家衛生システムの一部として、医療製品価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。これらの国では、製品が監督管理の承認を得た後、政府当局と価格交渉を行うのにかなりの時間がかかるかもしれない。いくつかの国で有利な精算または定価の承認を得るためには、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。一般的に、この制度での製品価格はアメリカよりずっと低い。他の国は会社が自ら価格を設定することを許可しているが、会社の利益を監視する。追加の外国価格規制または価格設定規制の他の変化は、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品に支払うことができる費用を制限するかもしれない。したがって、米国以外の市場では、我々が将来開発して規制承認を得る可能性のあるFYARROや任意の他の製品の精算は得られないかもしれないし、米国に比べて減少しており、商業的に合理的な収入や利益を生み出すのに十分ではないかもしれない。精算の条件がより多くの臨床試験を完了することであれば、あるいは定価が満足できないレベルに設定されていれば、私たちの経営業績は実質的な悪影響を受ける可能性があります。
もし私たちがFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品(承認された場合)のために保証範囲および十分な精算を確立または維持することができない場合、FYARROまたは他の製品(承認された場合)、FYARROまたは他の製品の価格(承認された場合)およびFYARROまたは他の製品の販売収入は不利な影響を受けることになり、逆にFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の能力に悪影響を及ぼす可能性がある。また，保険引受政策と第三者支払者精算料率は，政府支払者の政策を含めて随時変化する可能性があり，立法，行政，行政行動，任意の将来の医療措置や機関規則が保険受け個人の数にどのような影響を与えるかは不明である。規制部門の承認を得たFYARROや私たちが将来開発する可能性のある1つ以上の候補製品が有利な保証範囲と精算状態を獲得しても、将来的にはあまり有利ではない保証政策や精算率が実施される可能性がある。
当社は、 FYARRO または将来開発するその他の製品候補について、将来の NDA の FDA 承認を得ることができない可能性があります。
臨床開発、製造、ラベル表示、包装、保管、記録管理、広告、プロモーション、輸出、輸入、マーケティングおよび流通、および FYARRO および当社が将来開発する可能性のあるその他の製品候補に関連するその他の可能な活動は、米国における広範な規制の対象となります。進行悪性 PEComa に対する FYARRO の NDA の承認以前は、承認申請や FDA の承認を取得していませんでした。
秘密保護協定の承認は保証されない。承認過程は高価で不確実で、数年かかるかもしれない。FDAと外国の規制実体は承認過程でも大きな裁量権を持っている。承認が必要な前臨床研究および臨床試験の数量およびタイプは、候補製品、疾患または候補製品に対する条件、および任意の特定の候補製品に適用される法規によって異なる。データは異なる解釈を受ける可能性があり、FDAは私たちの臨床データが私たちの任意の候補製品を支持することに同意しない可能性があり、提案された治療用途に安全かつ有効である。FDAの腫瘍学卓越センターはProject Optimusを開始し、腫瘍学薬物開発とプロジェクトのトップランナー中の用量最適化と用量選択範式を改革し、早期臨床環境承認を支持する戦略、及びその他の目標の制定と実施を支援した。FDA計画がどのようにこれらの目標を実施するか、及びそれらが特定の臨床プロジェクトと業界に与える影響はまだ不明である。前臨床研究と臨床試験に関連する時間と費用は非常に高いにもかかわらず、失敗は任意の段階で発生する可能性があり、私たちは薬物製品の安定性データを含む追加の臨床前研究或いは臨床試験を繰り返し或いは実行するか、或いは追加の化学、製造と制御データを生成することを要求する問題に遭遇する可能性がある。FDAおよび同様の外国当局は、承認候補製品を延期、制限、または拒否する可能性があり、適応が狭いまたはラベルが不利な製品を最終的に承認する可能性があり、これは、私たちの薬物の商業化を阻害する
承認手続きは国によって異なり、特定の市場での払い戻しや価格承認の取得を含む追加の製品テストや管理審査期間が伴う場合があります。他の国では、 FDA の承認を得るのに要する時間は異なる場合があります。他国の規制承認プロセスには、 FDA の承認に関連するすべてのリスクと、現在予期されていない追加的なリスクが含まれます。ある国の規制承認は、他の国の規制承認を保証するものではありませんが、ある国の規制承認の取得に失敗または遅延すると、当社の製品候補が要求されたすべての適応症で承認されない可能性や、その承認が製品が販売される用途の制限の対象となる可能性など、他の国の規制プロセスに悪影響を及ぼす可能性があります。
国際法域での販売承認を得ない場合、 FYARRO および今後開発するその他の製品候補は、承認された場合、海外での販売が妨げられます。
EUや他のいかなる外国司法管轄地域でも我々の製品をマーケティング·販売するためには、単独のマーケティング承認を得、多くの異なる規制要件を遵守しなければならない。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の規制承認手続きには、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれる。また、米国以外の多くの国では、製品がその国での販売を許可される前に、精算承認を受けなければならないことが求められている。もしあれば、私たちはアメリカ以外の規制機関から直ちに承認されないかもしれない。FDAの承認は、他国又は管轄区域の規制機関の承認を確保するものではなく、米国以外の1つの規制機関の承認も、他の国又は司法管区の規制機関又はFDAの承認を確保することができない。しかし、一つの管轄区域で承認を得ることができなかったことは、他の場所で承認を得る能力に影響を与える可能性がある。私たちはマーケティング承認を申請できないかもしれませんし、FYARROと私たちが将来どの市場で開発されるかもしれない他の候補製品(承認されれば)を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれません。
FYARRO および今後開発する製品候補のマーケティングに関連するさまざまなリスクは、承認された場合、国際的に当社のビジネスに影響を及ぼす可能性があります。
当社は、 FYARRO および米国外の将来の製品候補について規制当局の承認を求める場合があります。したがって、必要な承認を取得した場合、以下を含む外国での事業に関連する追加のリスクにさらされると予想します。
• 外国での異なる規制要件
• いわゆる並行輸入の可能性は、現地価格の高騰に直面した現地売り手が、現地で購入するよりも低価格または低価格の外国市場から商品を輸入することを選択した場合に起こります。
• 関税、貿易障壁、価格と外国為替規制などの監督管理要求の意外な変化
• インフレ、特に外国経済と市場の政治的不安定を含む経済的疲弊
• 外国に住んだり旅行したりする従業員は税収、雇用、移民、労働法を遵守する
• 源泉徴収賃金税を含む外国税
• 外国為替変動は、経営費の増加と収入の減少、他の国での業務展開に付随する他の義務を招く可能性がある
• 海外業務員の配置と管理が困難である
• 労働騒乱がアメリカよりも一般的な国では労働力の不確実性
• 米国対外腐敗行為防止法 （ 「 FCPA 」 ） または同等の外国規制に基づく潜在的な責任；
• 特に米国のように知的財産権を尊重し保護しない外国では、私たちの契約と知的財産権を実行することに挑戦している
• 海外の原材料の供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足；
• 戦争とテロを含む地政学的行動による商業中断。
加えて、最近のウクライナ及び中東における紛争は、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性のあるグローバル市場及び産業の混乱、不安定及びボラティリティをもたらし、これからも引き起こす可能性があります。米国政府及び当社が将来事業を行う可能性のある法域の他の政府は、ロシア及びロシアの利益に対して厳しい制裁及び輸出管理を課し、追加の制裁及び管理を脅しています。これらの措置の影響やロシアによる対応の可能性は、現在不明であり、当社の事業、サプライチェーン、ビジネスパートナーまたは顧客に悪影響を及ぼす可能性があります。
これらおよびその他の国際事業に関連するリスクは、収益性の達成または維持能力を損なう可能性があります。
FYARRO または当社が将来開発する可能性のある他の製品候補の前臨床試験および臨床試験は、 FDA 、 EMA または他の同等の外国の規制当局の満足度に達する安全性と有効性を実証しないか、または開発、規制承認および商業化の範囲を妨げる、遅延または制限する肯定的な結果をもたらさない可能性があります。
進行悪性PECOMAに対するFYARROの販売に対するEMAまたは他の外国規制機関の規制承認または承認を求める可能性のある任意の他の適応、または私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品を得る前に、他の要求に加えて、その製品または他の候補製品の安全性および有効性を証明するために、臨床前開発および広範な臨床試験を完了する必要があるかもしれない。各製品または候補製品は、私たちの目標患者集団および私たちの目標用途において十分なリスクおよび収益プロファイルを証明しなければならない。薬品の生産とテストも地域法規の要求に符合しなければならず、この要求は地域によって異なる可能性がある。臨床試験は費用が高く，設計と実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，その最終結果自体も確定していない。1つまたは複数の前臨床研究または臨床試験の失敗は、そのプロセスの任意の段階で発生する可能性がある。臨床前研究と早期臨床試験の結果は後の臨床試験の成功を予測できないかもしれない。そのほか、臨床試験の初歩的な成功はこれらの試験が完成した後に得られた結果を代表しないかもしれない。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、生物製薬業界の多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然として監督管理機関の許可を得られなかった。私たちの現在または未来の臨床試験は最終的に成功しないかもしれないし、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品のさらなる臨床開発を支持しないかもしれない。
当社は、臨床試験中、または臨床試験の結果として、規制当局の承認を受ける能力、または追加適応症または将来開発するその他の製品候補に対する FYARRO の商業化能力を遅らせまたは妨げる可能性のある多くの予期せぬ事象を経験する可能性があります。
• 臨床試験の設計の変更を求める規制当局からのフィードバックの受領
• 臨床試験の結果が陰性または決定的でないため、追加の臨床試験を実施したり、特定の医薬品開発プログラムを中止したりすること。
• 臨床試験に必要な患者数は予想より多く、これらの臨床試験の登録速度は予想より遅いか、あるいは参加者がこれらの臨床試験から退出する割合は予想より高かった
• 臨床試験施設または当社の CRO が規制要件を遵守せず、または当社に対する契約上の義務をタイムリーに、または全く履行しない場合。
• 規制要件の不遵守や、当社の製品候補に望ましくない副作用やその他の予期せぬ特性があることが判明したことなど、さまざまな理由による臨床試験の停止または終了。
• 当社の製品候補の臨床試験のコストが予想を上回っていること
• 当社の製品候補または臨床試験を実施するために必要なその他の材料の供給または品質 当社の製品候補が不十分または不十分であること
• 他の適応症やプログラムの臨床試験の開始を含む、 COVID—19 のパンデミックなどの健康伝染病による遅延。
例えば，FYARROが臨床前研究や従来の臨床試験で示されているように，現在または将来の臨床試験で追加的な適応を示すかどうかは知られていない。臨床前研究と早期臨床試験を通じて進展を得たが、後期臨床試験中の候補製品は十分な安全性と有効性を証明できない可能性があり、FDA、EMAとその他の類似した外国の監督管理機関を満足させる。また，他の複数の会社が他のいくつかの承認された臨床段階のmTOR阻害剤を開発していることが知られているが，FYARRO以外にも進行悪性PEComaの治療に特化したmTOR阻害剤は承認されていないことが知られている。したがって，FYARROの発展と我々の株価は，正否にかかわらず，わが製品の成功と他社のmTOR阻害剤との間で得られた推論の影響を受ける可能性がある。規制当局はまた、満足できる安全性と有効性の結果が証明されるまで、後期試験の範囲を制限する可能性があり、これは、規制承認を延期し、候補製品を販売する可能性のある患者集団の規模を制限したり、規制承認を阻止したりする可能性がある。
場合によっては、試験プロトコルの変更、患者集団の規模とタイプの違い、用量および投与レジメンおよびその他の試験プロトコルの違いと遵守、臨床試験参加者間のドロップアウト率など、多くの要因により、同じ製品候補の異なる臨床試験間で安全性と有効性の結果に大きなばらつきが生じる可能性があります。臨床試験で当社製品で治療された患者は、外科、放射線、化学療法、および / または他の承認された製品または試験中の新薬を使用している可能性があります。その結果、有効性の評価は、特定の患者によって、また臨床試験内の患者によって、およびサイトによって大きく異なる可能性があります。この主観性は、臨床試験の結果の不確実性を増大させ、悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちが行う可能性のある任意の臨床試験が、FYARROを他の適応または私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品に使用することを承認するのに十分な一致または十分な有効性および安全性を証明するかどうかは分からない。FYARROに対して追加の臨床試験または他の試験を行うことが要求された場合、FYARROに対してより多くの臨床試験または他の試験を行うことが要求された場合、他の適応または将来の製品候補または他の試験におけるFYARROの臨床試験をタイムリーに成功させることができなければ、これらの試験または試験の結果が陽性でない場合、または適度な陽性のみである場合、または安全問題がある場合、(I)計画外のコストを生じる可能性があり、(Ii)規制部門の各適応の承認を求めて承認されたときに延期され、もし私たちが本当にこのような承認を得た場合、(Iii)は各適応に対するより限られたまたは制限的な規制の承認を得て、承認される可能性がある。(Iv)追加の発売後の試験要件を受け入れるか、または(V)規制部門の承認を得た後、薬剤を市場から撤去する。私たちの任意の候補製品が規制部門の承認を得ても、このような承認された条項はFYARROの範囲を制限し、FYARROを他の適応または任意の未来の候補製品に使用する可能性があり、これはそれらの商業的潜在力を制限する可能性もある。
FYARRO または当社が将来開発する可能性のある他の製品候補は、単独または他の承認された製品または試験中の新薬と併用した場合、規制承認を遅らせまたは妨げる可能性、市場受け入れを妨げる可能性、商業的可能性を制限する可能性、または重大な悪影響を及ぼす可能性のある重大な有害事象、毒性またはその他の望ましくない副作用を引き起こす可能性があります。
FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品が深刻な有害事象または他の副作用に関連している場合、または臨床前研究または臨床試験において単独で使用されるか、または他の承認された製品または試験新薬との併用時に予期しない特徴を有する場合、それらの安全性をさらに評価し、それらの開発を中断、延期または放棄するか、または臨床試験を停止するか、または開発をより狭い用途または集団に制限するために追加的な研究を行う必要がある場合があり、これらの集団では、副作用または他の特徴はそれほど一般的ではなく、それほど深刻ではないか、またはリスク効果の観点から容易に受け入れやすい。治療に関連する副作用はまた、患者募集または被験者が試験を完了する能力に影響を与える可能性があり、またはより厳しいラベル、規制承認または潜在的な製品責任クレームの延期、または拒否をもたらす可能性がある。上記のいずれの状況も、FYARROまたは任意の影響を受けた将来の候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻害する可能性があり、我々の製品(FYARROを含む)の商業化コストを大幅に増加させる可能性があり、FYARROまたは将来開発可能な任意の他の候補製品を商業化することに成功した能力(承認されれば)に著しく影響し、収入を生成し、私たちの業務、財務状況、および将来性を深刻に損なう可能性がある。例えば，我々のFYARROに対するAMPECt試験では，治療に関連する有害事象の多くは軽微または中等度であり，最もよく見られる有害事象は貧血，浮腫，感染，粘膜炎，疼痛，爪変化，嘔吐，血小板減少，高血圧，嘔気である。われわれの他のFYARRO試験では，治療に関連する有害事象として，血小板減少，下痢，疲労，粘膜炎症，嘔気，貧血，皮疹がある。また，われわれのFYARROの固形腫瘍における初のヒト研究では，1人の患者が呼吸困難で死亡しており，FYARROが関与している可能性が考えられる。
私たちの前臨床研究または以前の臨床試験によると、私たちが完成し、計画中の臨床試験中の患者は将来、観察または期待するのではなく、他の重大な有害事象または他の副作用を受ける可能性がある。FYARROまたは任意の将来の候補製品は、セキュリティ問題が規制機関によって特別に審査される可能性がある人々のために使用される可能性がある。また，FYARROは他の療法と組み合わせて検討しており，本療法に関連する有害事象を悪化させる可能性がある。FYARROまたは将来開発される可能性のある他の候補製品を使用して治療を行う患者も、手術、放射線および/または化学療法を受けている可能性があり、これは、FYARROまたは任意の将来の候補製品とは無関係な副作用または有害事象をもたらす可能性があるが、依然として私たちの臨床試験の成功に影響を及ぼす可能性がある。重篤な患者を著者らの臨床試験に組み入れることは死亡或いはその他の不良医療事件を招く可能性があり、原因はこれらの患者は他の治療方法或いは薬物を使用している可能性があり、或いはこれらの患者の病状が深刻であるためである。例えば、私たちのFYARRO臨床試験に登録されたいくつかの患者は、私たちの臨床試験中またはそのような試験の後(過去に発生した)に死亡または重大な不良臨床事象を経験することが予想される。
現在または将来の臨床試験において、さらなる重大な有害事象やその他の副作用が観察された場合、臨床試験への患者募集が困難になったり、患者さんが臨床試験から脱退したり、その製品候補の開発作業を完全に放棄する必要が生じる可能性があります。当社、 FDA 、 EMA 、その他の同等の規制当局、または機関審査委員会は、規制要件への不遵守、または参加者が許容できない健康リスクまたは有害副作用にさらされているとの発見を含む様々な理由で、いつでも臨床研究を停止または終了することがあります。バイオテクノロジー産業で開発されたいくつかの潜在的な治療薬は、初期段階の試験で治療の可能性を示したが、後に副作用を引き起こすことが判明し、さらなる開発を妨げた。
副作用が製品候補の規制承認の取得または維持を妨げるものではない場合でも、望ましくない副作用は、他の治療法に対する忍容性のために市場の受け入れを阻害する可能性があります。これらの進展は、当社の事業、財務状況および見通しに重大な害を及ぼす可能性があります。
さらに、FYARROによる進行悪性PECOMAの治療、またはFYARROが規制部門の任意の他の適応の承認を得た場合、または将来開発可能な任意の他の候補製品が規制承認された場合、これらの候補製品に関連する臨床試験では見られない毒性も承認された後に発展する可能性があり、(I)追加の臨床安全試験が要求される可能性があり、(Ii)薬物ラベル上に追加の禁忌症、警告および予防措置が増加し、(Iii)製品の使用が著しく制限され、(Iv)が変更される (V)リスク評価および緩和戦略を実施するか、または患者に配布するために、そのような副作用のリスクを概説するか、または(Vi)製品を一時停止または市場から撤回するための医薬ガイドラインを作成する。FYARROまたは将来開発される可能性のある任意の他の候補製品が人体に毒性を与えるかどうかを予測することはできず、それによって、臨床前研究または早期臨床試験に基づく規制承認が撤回されることを排除または招く。
FYARRO 又はその他の製品候補の初期前臨床試験及び臨床試験の結果は、 FYARRO 又はその他の製品候補の後の前臨床試験及び臨床試験の結果を必ずしも予測するものではありません。以前の前臨床試験および臨床試験の結果を後の前臨床試験および臨床試験で再現できない場合、追加の適応症または将来の製品候補における FYARRO の開発、規制承認、および商業化に成功できない可能性があります。
FYARRO または当社が将来開発する可能性のある他の製品候補の初期の前臨床試験および臨床試験の結果は、必ずしも後の前臨床試験および臨床試験の結果を予測するものではない可能性があります。同様に、現在の開発スケジュールに従って計画されている前臨床試験および臨床試験を完了できたとしても、これらの前臨床試験および臨床試験の結果は、その後の前臨床試験または臨床試験結果で再現されない可能性があります。
製薬 · バイオテクノロジー産業の多くの企業は、初期段階の開発で陽性の結果を収めた後期臨床試験で大きな挫折を被っており、同様の挫折に直面しないとは確信できません。これらの挫折は、臨床試験中に行われた前臨床およびその他の非臨床所見、または以前に報告されていない有害事象を含む前臨床試験および臨床試験で行われた安全性または有効性の観察によって引き起こされる。さらに、前臨床、非臨床、臨床のデータはしばしば異なる解釈や分析を受けやすく、前臨床試験や臨床試験で製品候補が満足のいくパフォーマンスを発揮したと信じていた多くの企業が FDA や EMA の承認を得ることができませんでした。
当社は、オープンラベル臨床試験に関連するリスクにさらされます。
私たちが行っている、計画中、そして未来のいくつかの臨床試験は開放ラベル研究設計を使用する可能性があり、限られた数の臨床場所で限られた数の患者を行う可能性がある。オープンタグ“臨床試験”とは、患者および研究者の両方が、患者が研究製品候補を受け入れているかどうかを知っているかどうか、または既存の承認薬またはプラセボを意味する。最も典型的には，オープンラベル臨床試験は候補の研究製品のみをテストし，異なる用量レベルで試験を行う可能性がある。開放ラベル臨床試験は様々な制限を受けており，これらの制限は任意の治療効果を誇張する可能性があり，開放ラベル臨床試験中の患者が治療を受ける際に知られているからである。オープンラベル臨床試験は，“患者偏見”を含む偏見の影響を受ける可能性があり，すなわち患者が症状が改善したと考えているのは，実験的治療を受けていることを意識しているだけである。また，オープンラベル臨床試験は，“調査者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち臨床試験の生理結果を評価·審査する人は，どの患者が治療を受けているかを知り，その知識を知っている場合に治療群の情報をより有利に解釈することが可能である。プラセボまたは能動対照を用いた制御された環境で研究を行う場合、オープンラベル試験の結果は、FYARROまたは任意の未来の候補製品の将来の臨床試験結果を予測することができない可能性がある。
当社が随時発表または公表する臨床試験から得られた中間データ、トラインデータおよび予備データは、より多くの患者データが利用可能になるにつれて、または追加の分析が実施され、監査、独立した X 線写真または臨床レビュー、および最終データの重大な変更をもたらす可能性のある検証手順の対象となるにつれて変更される可能性があります。
私たちは時々私たちの臨床試験の初期、中期、または主要なデータを公開するかもしれません。例えば、2023年12月14日に発表されたPRECISION 1試験の前の3分の1の参加者の中期分析、および私たちが予想していることを開示します 中間分析の3分の2は2024年第3四半期に発表される予定です それは.予備データは当時利用可能なデータの初歩的な分析を基礎とし、特定の研究或いは試験に関連するデータに対してより全面的な審査を行った後、結果と関連する調査結果と結論が変化する可能性がある。例えば，ある患者の腫瘍反応を報告する可能性があり，これらの反応は当時確認されておらず，その後の評価後最終的に確認された治療反応には至らなかった。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって，我々が報告したバックライン結果は，同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり，あるいはより多くのデータを受信して十分な評価を行うと，異なる結論や考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。バックラインデータはまた、監査、独立した放射線または臨床審査を受ける必要があり、最終データが私たちが以前に公表した予備データと実質的に異なる検証手順を招く可能性がある。したがって、バックラインデータは
最終データが入手可能になるまで注意深く見てくださいまた、すべてのエンドポイントではなく、特定のエンドポイントのみの中間分析を報告する場合があります。当社が完了する臨床試験の中間データは、患者登録が継続し、より多くの患者データが利用可能になるにつれて、 1 つ以上の臨床アウトカムが大きく変化するリスクの対象となります。中間データと最終データの悪影響は、当社の事業と見通しに著しい影響を及ぼす可能性があります。さらに、当社または競合他社による中間データの追加開示は、当社普通株式価格のボラティリティをもたらす可能性があります。
さらに、特定の臨床試験に関して公表することを選択する情報は、通常、より広範な利用可能な情報から選択されます。お客様または他者は、当社の開示に含める重要な情報またはその他の適切な情報であると判断したものに同意しない場合があります。また、開示しないと判断した情報は、特定の製品候補または当社の事業に関する将来の決定、結論、見解、活動などに関して最終的に重要とみなされる場合があります。当社が報告する予備データまたはトップラインデータが、遅延、最終結果または実際の結果と異なる場合、または規制当局を含む他者が得られた結論に同意しない場合、他の適応症または将来開発する可能性のある他の製品候補の承認を取得し、商品化する当社の能力が損なわれ、当社の事業、財務状況、営業結果および見通しを損なう可能性があります。
当社と同じ製品候補を異なる地域で調査する第三者が実施した臨床試験の悪結果は、当該製品候補の開発に悪影響を及ぼす可能性があります。
我々が承認した製品や我々と同じ候補製品を調査した第三者が異なる地域で同じまたは異なる適応に対して行った臨床試験では，治療効果の低下，有害事象，副作用，その他の不良結果が出現する可能性がある。例えば、私たちは将来、いくつかの外国司法管轄区におけるFYARROの開発と商業化について協力するかもしれない。このような協力の一部として、私たちはFYARROを含む、これらの外国司法管轄区で私たちに同じ化合物を開発し、商業化する権利を与えてくれるかもしれない。したがって，将来我々と協力する可能性のあるこのような第三者の臨床試験や開発計画を制御できない可能性があり，これらの第三者が臨床試験を行う任意の不良結果や意外な副作用は，我々FYARROの開発や商業化やFYARROの候補製品としての生存能力に悪影響を及ぼす可能性がある。我々は、これらの有害事象または予期しない副作用をFDAまたは同様の外国規制機関に報告することを要求される可能性があり、FYARROの商業販売の停止またはさらなる開発を命令する可能性がある
臨床試験における患者の登録および / または維持に遅延または困難が生じた場合、当社の規制当局への提出または必要な規制当局の承認の受領が遅延または妨げられる可能性があります。
FDA、EMA、または他の同様の外国規制機関の要求に基づいて、十分な数の合格患者を見つけて募集することができなければ、FYARROまたは任意の未来の候補製品の臨床試験を開始または継続できないかもしれない。特に，孤児適応者は少なく，孤児指定適応試験に十分な患者を見つけて募集することは困難である可能性がある。患者の入選は臨床試験時間の重要な要素である。該当する患者を識別·募集する能力は限られている可能性があり，あるいは予想以上に遅い募集につながる可能性がある。例えば私たちが実験した患者は TSC 1 そして TSC 2 遺伝子の変化を決定するためにゲノム情報を用いたスクリーニングを研究しています TSC 1 あるいは… TSC 2 遺伝子およびそのような基準および/または癌サブタイプに関連するいくつかの高度に特異的な基準を使用することは、我々の臨床試験条件に適合する患者数を制限する可能性がある。特に，いくつかの開発計画では特定の遺伝子改変を有する患者に集中しているため，適格患者を募集する能力が制限されたり，登録速度が予想より遅くなったりする可能性がある。例えばFYARROについてはどのくらいの患者が携帯しているかは特定できません TSC 1 あるいは…。 TSC 2 FYARROは、変更を意図しているか、または各変更登録の患者数が規制部門の承認を得るのに十分であり、そのような各変更を承認されたラベルに含めることを目的としている。著者らは第三者を招いて著者らの臨床試験のためのセット診断方法を開発することも可能であるが、これらの第三者はこのようなセット診断方法の開発に成功できない可能性があり、更に著者らの臨床試験の目標遺伝子改変患者を識別する難度を増加させる。もし私たちの患者識別戦略が成功しないことが証明された場合、FYARROに適した患者を募集または維持することは困難かもしれない。
当社の競合他社が FYARRO または将来の製品候補と同じ適応症で開発中の製品候補の臨床試験を継続しており、他の場合当社の臨床試験の対象となる患者が代わりに当社の競合他社の製品候補の臨床試験に登録する場合、患者登録に影響を及ぼす可能性があります。
また、この同じクラスの競合医薬品の販売承認は、当社の臨床試験への患者登録能力を損ない、 1 つ以上の臨床試験の募集を遅らせたり、妨げる可能性があります。現在または将来の臨床試験の患者登録と維持は、以下の要因の影響を受ける可能性があります。
• 患者集団の規模と性質
• 調査中の病気の重症度は
• 病気の承認薬の獲得可能性と治療効果を調査した
• 議定書で定義されたまたは規制当局によって義務付けられた試験の患者適格性基準
• 研究を受けた製品候補製品のリスクと収益を感知する
• 臨床医および患者の認識は、他の利用可能な治療法および製品候補と関連して研究中の製品候補の潜在的な利点および副作用について、承認される可能性のある新製品または当社が調査中の適応症のために調査中の他の製品候補を含む。
• 適切な能力と経験を持つ臨床試験研究者を募集する能力
• 臨床医は、どの患者が臨床試験の登録に適格であるかを示すためのバイオマーカーについて患者のスクリーニングを行う意思があること。
• 医者の患者は治療法を変え
• 患者の同意を得て維持する能力
• 治療中および治療後に患者の能力を十分に監視する；
• 潜在的患者のための臨床試験場の距離および利用可能性を提供する
• 現在または潜在的なパンデミックなど、患者、主任研究者またはスタッフまたは臨床施設の可用性を制限する可能性のある要因 （ 例 ：COVID—19 のパンデミックです。
十分な数の患者を臨床試験に参加することができず、重大な遅延を招く可能性があり、あるいは1つ以上の臨床試験を完全に放棄する必要があるかもしれない。さらに、FYARROの臨床試験または任意の将来の候補製品で報告される可能性のある任意の負の結果は、進行中の他の臨床試験において患者を募集および維持することを困難または不可能にする可能性がある。同様に，我々の競争相手が報告した彼らの候補薬に関する負の結果は，われわれの臨床試験における患者募集に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの臨床試験の登録遅延はFYARROと私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の開発コストを増加させ、規制部門のFYARROのより多くの適応または任意の未来の候補製品の販売を許可する能力を危険にさらす可能性がある。また，われわれの臨床試験のために十分な数の患者を募集することができても，臨床試験に参加した患者は完成前に試験を終了するリスクがあり，あるいは進行癌患者である可能性があるため，臨床試験の全期間まで生存できなくなる。したがって，治療や任意のフォローアップ期間内にわれわれの臨床試験に参加し続けることは困難である可能性がある。また，臨床試験サイトに依存してわれわれの臨床試験の速やかな進行を確保し，彼らのサービスを管理するプロトコルを締結しているが，実際の表現を迫る能力は限られている。
FYARRO や他の潜在的製品候補を他の治療法と組み合わせて開発すると予想しており、さらなるリスクにさらされます。
私たちはFYARROを開発し他の開発も可能です 癌または他の疾患の治療のための、現在承認されているかまたは承認されていない1つまたは複数の療法と組み合わせたR候補製品。例えば、2023年第3四半期に、著者らはFYARROとレトラゾールの併用による末期或いは再発EECの治療効果と安全性を評価するために、第2段階の開放ラベル多機関研究を開始した。患者は、FYARROまたは私たちの未来の任意の候補製品と他の療法または用量のFYARROまたは私たちの任意の未来の製品候補と他の療法との組み合わせが予期しない結果をもたらす可能性があるかもしれない。FYARROが末期悪性PECOMAに対するFDAの承認を得たとしても、FYARROが規制部門の他の適応の承認を得ても、または将来開発された任意の候補製品が他の既存療法と組み合わせて使用するために規制部門の承認または商業化を受ける場合、私たちは引き続きFDA、EMAまたは他の同様の外国規制機関がこのような製品と組み合わせて使用する療法の承認を取り消す可能性があり、あるいはこれらの製品に安全性、有効性、製造または供給問題のリスクが生じる可能性がある 既存の治療法ですさらに、FYARROまたは任意の将来の候補製品の使用が承認された既存の療法自体も、愛顧を失うか、またはより遅い治療経路に格下げされる可能性がある。これは、FYARROまたは任意の将来の候補製品、FDA、EMAまたは他の管轄区域の同様の外国規制機関のための他の共同療法を決定する必要があり、追加の臨床試験を要求するか、または私たち自身の製品が市場から撤去されるか、または商業的にあまり成功しないことをもたらす可能性がある。
また、 FDA 、 EMA または同等の外国の規制当局によってまだ販売承認されていない 1 つ以上の他の治療法と組み合わせて、 FYARRO または将来の製品候補を評価する場合があります。当社は、 FYARRO または将来の製品候補を、最終的に規制当局の承認を得ないそのような未承認の治療法と組み合わせて販売することはできません。
FDA、EMA、または他の同様の外国の規制機関がこれらの他の療法の承認を承認または撤回しない場合、またはFYARROまたは任意の将来の候補製品に関連して評価する療法を選択した場合、安全性、有効性、商業採用、製造、または供給の問題が生じた場合、私たちはFYARROまたは私たちが開発した任意の将来の候補製品の承認または成功したマーケティングを得ることができないかもしれない。これらの未承認療法は，深刻な副作用や臨床試験の遅延を含め，現在開発されている候補製品と同様のリスクに直面している。さらに、他の会社も彼らの製品または候補製品を開発し、私たちが開発しているFYARROの未承認療法または任意の未来の候補製品と組み合わせて使用することも可能である。これらの会社の臨床試験における任意の挫折は、深刻な副作用の出現を含めて、他の適応または将来開発される可能性のある任意の他の候補製品におけるFYARROの開発および承認を延期または阻止する可能性がある。
さらに、 FYARRO または将来の製品候補との併用療法または開発中の療法の第三者プロバイダーが、臨床試験または追加の適応症または承認された将来の製品候補の商業化に十分な量を生産できない場合、または併用療法のコストが法外である場合、当社の開発および商業化努力が損なわれます。当社の事業、財務状況、業績、成長見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
当社のリソースは限られており、現在、特定の適応症向けに FYARRO の開発と商業化に注力しています。その結果、最終的により収益性が高く、または成功の可能性が高い可能性のある他の適応症または製品候補を活用できない可能性があります。
我々は現在，我々の資源と努力を集中させ，特定の適応のためにFYARROを開発し，商業化している。したがって、私たちの財務と管理資源が限られているため、私たちは他の適応や他の候補製品を求める機会を放棄または延期する可能性があり、これらの製品は後でより大きなビジネス潜在力を持っていることが証明される可能性がある。私たちの資源分配決定は私たちが実行可能な商業薬や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。FYARROの潜在的適応を正確に評価できなかったことは、市場潜在力の低いFYARROの特定の適応に重点を置いている可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なう。私たちのFYARROと他のプロジェクトの現在と未来の研究開発活動への支出はいかなる商業的に実行可能な薬物を産生しないかもしれない。完成した臨床試験データ、将来の臨床試験成功の可能性、FYARRO、または私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の商業的潜在力または目標市場を正確に評価しなければ、私たちは、協力、許可または他の戦略的または特許権使用料によって、FYARROまたは任意の将来の候補製品または計画の貴重な権利を放棄する可能性があり、この場合、候補製品または計画の独占的な開発および商業化権利をより有利に保持することができるかもしれない。
当社は激しい競争に直面しており、競合他社が当社よりも早く技術や製品を開発 · 販売したり、より早く規制当局の承認を取得したり、当社の開発製品よりも効果的で安全で安価な技術や製品を開発 · 販売したりした場合、当社の商業機会に悪影響を及ぼします。
生物技術と製薬業界の特徴は技術が迅速に進歩し、競争が激しく、特許と新製品及び候補製品を非常に重視していることである。我々の競争相手は、進行悪性PECOMAまたは私たちが承認を求める可能性のある任意の他の適応、および私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品(承認されれば)の治療のために、FYARROと競合する製品、候補製品およびプロセスを開発しているか、または開発している可能性がある。我々が開発と商業化に成功した任意の候補製品は，既存の療法や将来出現する可能性のある新しい療法と競争するであろう。相当な数の製品が現在開発中であり、将来的に商業的に使用される可能性があり、FYARROまたは任意の将来の候補製品の開発を試みる可能性のある条件を治療するために使用される可能性があると信じている。さらに、FYARROまたは任意の将来の候補製品は、医師が現在承認を求めている適応の治療に使用されている薬物と競合する必要があるかもしれない。これは私たちが既存の治療法の代わりに私たちの製品を使用することを難しくするかもしれない。
特に、腫瘍学の分野では激烈な競争があります。当社は、大手多国籍製薬会社、確立されたバイオテクノロジー企業、スペシャリティ製薬会社、新興企業や新興企業、政府機関、大学、その他の研究機関など、米国内外で競合他社を持っています。また、経営陣、科学者、臨床開発要員の採用と維持についてもこれらの組織と競合しており、当社の専門知識レベルや事業計画の実行能力に悪影響を及ぼす可能性があります。また、臨床試験サイトの設立、臨床試験対象の登録、新製品候補の特定とライセンス取得においても競争に直面します。
FYARRO 以外、進行した悪性 PEComa の治療に特化した FDA または EMA 承認の製品はありません。悪性 PEComa 患者は一般に化学療法レジメンを受け、現在、シロリムス、エヴェロリムス、およびテムシロリムスを含む mTOR 阻害剤は、公表されたレトロスペクティブデータに基づいて悪性 PEComa の治療のための National Comprehensive Cancer Network （ 「 NCCN 」 ） ガイドラインで推奨されています。
FDA承認後，FYARROは悪性PEComaを治療する唯一の第一選択レジメンとしてNCCNガイドラインに追加された。適用することができます TSC 1 あるいは…。 TSC 2 改装は停止され、現在FDAまたはEMAによって承認された製品は、このような用途のための指示はない。もしFYARROが追加的な規制承認を受けたら TSC 1 そして TSC 2 MTOR経路に対する臨床試験では，他の候補薬剤からの競争に直面する可能性がある。これらの薬剤は、臨床試験における二mTORC 1/2阻害剤または開発中の次世代mTOR阻害剤を含むことができる。どんな潜在的な競争相手も、私たちよりも多くの財務、製造、マーケティング、薬物開発、技術、人的資源、および商業専門知識を持っているかもしれません。特に大手製薬とバイオテクノロジー会社は、臨床テスト、監督管理の許可を得、患者の募集とバイオテクノロジー製品の製造において豊富な経験を持っている。これらの会社の研究やマーケティング能力も私たちよりはるかに優れており、承認されたり、開発後期の段階にある製品や、私たちのターゲット市場でリーディングカンパニーや研究機関との協力手配もあるかもしれません。古い製薬会社やバイオテクノロジー会社も、新しい化合物の発見と開発を加速させたり、私たちが開発した候補製品を時代遅れにする可能性のある新しい化合物の使用を許可したりするために投資する可能性がある。製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模が小さい、または初期段階にある企業も、特に大型および成熟会社との協力を通じて、私たちの計画の補完または必要な技術を得る上で重要な競争相手であることが証明される可能性がある。これらのすべての要因により、私たちの競争相手はFDA、EMA、または他の同様の外国規制機関の承認、または私たちの前の分野で製品を発見、開発、商業化することに成功するかもしれない。
もし私たちの競争相手が私たちが開発し商業化する可能性のある任意の製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、より広いラベル、より効果的なマーケティング、より広範な精算、またはより安い製品よりも開発され、商業化されれば、私たちのビジネス機会は減少または消滅するかもしれない。私たちの競争相手も私たちよりも早くFDA、EMA、または他の同様の外国の監督管理機関のその製品の規制承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が市場に入る前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。私たちが承認した製品、あるいは私たちが将来開発する可能性のある規制部門の承認を受けた候補製品は、その際に何かが承認された場合、その価格は競争製品よりもはるかに高く、競争力の低下を招く可能性がある。私たちの競争相手が開発した技術の進歩や製品は、私たちの技術や候補製品を時代遅れにし、競争力に欠けたり、経済的ではないかもしれません。もし私たちが効果的に競争できなければ、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品から収入を得る機会が承認されれば、悪影響を受ける可能性がある。
候補製品の製造または処方を変更する方法は、追加のコストや遅延を招く可能性がある。
候補製品が臨床前研究と臨床試験から監督管理の承認と商業化まで発展することに伴い、開発計画の各方面、例えば製造方法と調合は、この過程でよく変化し、生産量と生産ロットの最適化に努力し、最大限にコストを下げ、そして一致した品質と結果を実現する。例えば、他の適応の追加の臨床試験にFYARROの代替製剤または剤形を導入する可能性がある。このような重大な改革は実施前に規制部門の承認を得る必要があり、これらの予想される目標を達成できないリスクがある。これらのいずれの変化も、FYARROと私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の表現が異なり、計画中の臨床試験または変更された材料を用いた他の将来の臨床試験の結果に影響を与える可能性がある。これは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、私たちの候補製品の承認を延期し、そして私たちがFYARRO或いは私たちが未来に開発する可能性のある任意の他の候補製品を商業化し、収入を創造する能力を危険にさらす。
買収やインライセンスを通じて製品パイプラインの拡大に成功しない可能性があります。
私たちは外部の革新と専門知識を得ることが私たちの成功に非常に重要だと信じています。私たちは潜在力を評価する際に私たちの指導チームの以前の業務開発経験を利用する予定ですが 私たちの製品の組み合わせをさらに拡大するために、適切な許可や買収機会を見つけることができないかもしれません。そうしても、このような許可や買収機会を得ることができないかもしれません。第三者知的財産権の許可または買収は競争分野であり、より多くの老舗企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとることができる。これらの会社の規模、資本資源及びより強い臨床開発と商業化能力のため、それらは私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資を適切なリターンを得るための条項で許可したり、第三者の知的財産権を取得したりすることができないかもしれない。もし私たちが私たちの製品の組み合わせを拡大するためにより多くの候補製品を許可または獲得することができなければ、私たちのパイプ、競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しは実質的な損害を受ける可能性がある。
当社の事業は、製品責任の重大なリスクを伴っており、十分な保険に加入できない場合、そのような不適用は当社の事業および財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの業務は治療療法の開発、テスト、製造、マーケティングの過程に固有の重大な製品責任リスクに直面しています。患者、ヘルスケア提供者、または販売または他の方法でFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品に接触する他の人は、私たちに製品責任クレームを提起するかもしれない。例えば、FYARROまたは私たちが開発した任意の他の製品が、製品テスト、製造、マーケティング、または販売中にダメージを与えたと言われている場合、または不適切が発見された場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任と保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。もし私たちが製品責任クレームの制約を受けて、それらを抗弁することができなければ、私たちは重大な責任を招くかもしれません。製品責任クレームは私たちの開発計画の完了を延期または阻止する可能性があります。私たちがマーケティング製品の面で成功した場合、このような声明は、FDA、EMA、または他の規制機関が、私たちの製品、私たち(または第三者)の製造プロセスおよび施設、または私たちのマーケティング計画の安全性および有効性を調査することをもたらす可能性があります。FDA、EMA、または他の規制機関の調査は、これらの製品が使用可能な承認適応を制限するか、または承認を一時停止または撤回するために、我々の製品をリコールするか、またはより深刻な法執行行動をとることをもたらす可能性がある。是非曲直あるいは最終結果にかかわらず、責任クレームは私たちの製品に対する需要の減少、私たちの名声に対する損害、関連訴訟の弁護コスト、管理層の時間と資源の分流及び試験参加者或いは患者への巨額の金銭奨励を招く可能性がある。私たちは製品責任保険を受けていますが、私たちの保険範囲は潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれません。しかも、臨床試験と製品責任保険はますます高くなっている。したがって、私たちは製品責任クレームによる損失から私たちを保護するために、合理的なコストで十分な保険を得ることができないかもしれません。これらの損失は、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。予期せぬ副作用を有する薬物に基づく集団訴訟では，すでに多くの判決が下されている。いかなる製品責任訴訟や他の訴訟のコストも、解決が私たちに有利であっても、巨大であり、特に私たちの業務規模や財務資源を考慮している可能性がある。私たちに対する製品責任クレームや一連のクレームはまた私たちの株価を下落させる可能性があります。
規制承認およびその他の法律コンプライアンス事項に関するリスク
FDA が製品候補および / または新規適応症が 505 （ b ） （ 2 ） の規制経路に基づく要件を満たしていると結論付けない場合、またはセクション 505 （ b ） （ 2 ） の規制経路に基づくそのような製品候補および / または新規適応症の要件が当社の予想通りでない場合、そのような製品候補および / または新規適応症の承認経路に時間がかかる可能性があります。予想よりもコストが高く、または合併症やリスクが大きくなり、製品候補および / または商業使用のための新しい適応の承認を遅らせたり妨げる可能性があります。
当社は、進行した悪性 PEComa の治療のための FYARRO について、 2021 年 5 月に FDA にセクション 505 （ b ） （ 2 ） NDA を提出し、 FDA は 2021 年 11 月 22 日に NDA を承認しました。当社が開発する他の適応症または製品候補について、 505 （ b ） （ 2 ） の規制経路に基づく FDA の承認を得ることができない可能性があります。
連邦食品、薬物および化粧品法案(“FDCA”)第505(B)(2)条は、1984年に医薬品価格競争および特許期限回復法案(“Hatch-Waxman修正案”)の一部として制定され、申請者または出願人のための臨床前研究または臨床試験ではなく、出願人が参照権利を得ずにNDAを提出することを可能にするために必要な情報の少なくとも一部を承認することができる。FDAはFDCA第505(B)(2)節を説明し，申請者がFDAによる以前の承認製品の安全性と有効性の調査結果に依存することを許可した。FDAは、以前に承認された薬剤の任意の変更をサポートするために必要な情報、例えば、公表されたデータまたは出願人による新しい研究、または安全性および有効性を証明する臨床試験の提出を要求する。FDAはPDUFAの目標日を達成する必要がなく、FDAは承認をサポートするために安全性および有効性を十分に証明するために、より多くの情報を要求することができる。さらに、第505条(B)(2)規制経路に従って任意の新しい適応または候補製品が承認されたとしても、承認は、製品の安全性または有効性を監視するために、我々が上場する可能性のある指定用途の制限または他の承認条件によって制限される可能性があり、または製品の安全性または有効性を監視するために高価な上場後テストおよび監督要件を含む可能性がある
当社は、 FYARRO の追加適応症または将来開発するその他の製品候補について米国での承認、または FYARRO または将来開発するその他の製品候補について外国の規制当局の承認を得ることができず、その結果、 FYARRO を追加適応症または将来の製品候補で商業化することができず、その場合、当社の事業が実質的に損なわれる可能性があります。
FYARRO および当社が将来開発する可能性のあるその他の製品候補は、医薬品の研究、試験、開発、製造、安全性、有効性、承認、記録管理、報告、表示、保管、パッケージング、広告およびプロモーション、価格設定、マーケティングおよび流通などに関する広範な政府規制の対象となり、引き続き従います。新薬が承認される前に、米国および多くの外国の法域において厳格な前臨床試験および臨床試験、および広範な規制承認プロセスを成功裏に完了する必要があります。
マーケティング。これらの規制要件の遵守は、コストがかかり、時間がかかり、不確実であり、予期せぬ遅延の対象となります。当社が開発する製品候補が必要な臨床試験を経て販売を開始するために必要な規制当局の承認を取得することを保証することはできません
FDAと他の規制機関の承認を得るのに要する時間は予測不可能であり、広範な臨床試験を成功させる必要があり、これは通常数年を要し、これは候補製品のタイプ、複雑性、新規性を含む多くの要素に依存する。FDAと私たちの外国の同業者が臨床試験データを評価する際に使用する標準はよく薬物開発過程で変化することができ、これはそれらがどのように応用されるかを確定的に予測することが困難である。将来の立法や行政行動を含む新しい政府法規、あるいは薬物開発、臨床試験、FDA規制審査中のFDA政策の変化により、予期しない遅延やコスト増加にも遭遇する可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請を受け入れることを拒否することができ、著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他の研究を行う必要があることを決定することもできる。私たちの既存の候補製品や私たちが将来開発を求める可能性のあるどの候補製品も規制部門の承認を得られないかもしれません。
これまでの新冠肺炎の流行、旅行制限、人員不足による遅延や中断など、食品·薬物管理局および他の機関の中断は、候補新製品が必要な政府機関の審査および/または承認に要する時間を遅らせる可能性もあり、これは私たちの業務に悪影響を与えるだろう。新冠肺炎疫病に対応するため、国内外で施設の検査は基本的に保留された後、アメリカ食品と薬物管理局は常規のモニタリング、生物研究モニタリングと審査前検査の優先的な回復に努力してきた。2020年と2021年に、一部の会社はFDAがその申請の必要な検査を完了できなかったため、完全な返信を受け取ったと発表した。FDAは国内の承認前検査に大きく追いついているが、滞っている外国検査の処理を続けている。しかし，FDAは現在のペースを継続できない可能性があり，承認前検査や臨床場所検査が必要な場合を含めて承認スケジュールが延長される可能性がある。
必要な承認を求めたり獲得したりする上でのいかなる遅延や失敗も，我々が開発し承認を求めている任意の特定の候補製品から収入を創出する能力に重大で不利な影響を与えるであろう.さらに、任意の市販薬の規制承認は、この薬剤またはラベルまたは他の制限の承認用途または適応をマーケティング、普及、宣伝する可能性のある重大な制限を受ける可能性がある。さらに、FDAは、NDAの承認の一部としてリスク評価および緩和戦略(“REMS”)計画を要求する権利があり、または承認後、承認された薬物の流通または使用にさらなる要求または制限を加える可能性がある。これらの要件または制限は、いくつかの専門的に訓練された医師または医療センターに処方を制限すること、治療をいくつかの安全な使用基準に適合する患者に制限すること、および治療を受けることを要求する患者の登録登録を含むことができる。これらの制限や制限は，薬物の市場規模を大きく制限し，第三者支払者の精算に影響を与える可能性がある。
また、臨床試験の実施、製造 · 販売承認、価格設定、第三者の償還など、多くの外国の規制要件の対象となります。外国の規制承認プロセスは国によって異なり、一般的に、上記の FDA 承認に関連するすべてのリスクと、外国の法域における現地規制の満足に起因するリスクが含まれます。また、 FDA の承認取得にかかる時間とは異なる場合があります。
FDA 、 EMA 、その他の同等の外国規制当局の規制承認プロセスは、長く、時間がかかり、本質的に予測不可能です。最終的に FYARRO の追加適応症やその他の製品候補について規制当局の承認を得ることができなければ、製品収益を上げることができず、当社の事業は実質的に損なわれます。
FDA、EMAと他の類似外国監督管理機関の承認を得ることは予測不可能であり、通常は臨床試験開始後数年後に承認を得る必要があり、これは関連する候補製品のタイプ、複雑性、新規性を含む多くの要素に依存する。さらに、候補製品の臨床開発過程において、承認政策、法規、または承認を得るために必要な臨床データのタイプおよび数が変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性があり、承認の遅延または承認申請の不承認の決定を招く可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請を受け入れることを拒否することができ、著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他の研究を行う必要があることを決定することもできる。FYARROが末期悪性PECOMAの治療のためにFDAによって承認されたとしても、たとえ私たちが最終的に臨床試験を完了し、FYARROが他の適応または私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の承認を得たとしても、FDA、EMAおよび他の同様の外国規制機関は、これらの候補製品の適応または患者数が私たちが最初に要求したものよりも限られている可能性があるので、または他の処方制限または警告を適用して、製品の商業的潜在力を制限する可能性があるからである。除
FYARRO は、いかなる製品候補も規制当局の承認を得ていません。また、追加の製品候補も規制当局の承認を得ない可能性があります。
しかも、規制承認は私たちが統制できない理由で延期されるかもしれない。例えば、2013年、2018年、2019年に発生したような米国連邦政府の閉鎖や予算の自動減額、あるいは資源が新冠肺炎公衆衛生緊急事件や大流行に対応するために転用されたり、FDAの予算、従業員、業務が大幅に削減される可能性があり、これは応答時間が遅く、審査期間が長くなる可能性があり、それによって、私たちの候補製品が規制部門の承認を得る能力に潜在的に影響を与える可能性がある。また，新冠肺炎の影響により，FDAが関連疾患の治療に集中している候補製品に追加資源を割り当てることにより，我々の候補製品の承認過程がより長くなる可能性がある。最後に、私たちの競争相手はFDAに市民請願書を提出し、FDAを説得しようとするかもしれないが、私たちの候補製品または彼らが承認した臨床試験に欠陥が含まれていることを支持する。私たちの競争相手のこのような行動はFDAが私たちのNDAを承認することを延期したり阻止したりするかもしれない。
将来の製品候補の申請は、以下を含む多くの理由で規制当局の承認を受けられない可能性があります。
• FDA 、 EMA または他の同等の外国の規制当局が当社の臨床試験の設計、実施または結果に同意しない場合。
• FDA 、 EMA または他の同等の外国の規制当局が、当社の製品候補が安全または効果的でない、または適度にしか効果がない、または望ましくないまたは意図しない副作用、毒性、または規制当局の承認を得ることを妨げる、または商業使用を防止または制限するその他の特性を有すると判断する場合。
• 臨床試験で研究された集団は、承認を求める全集団における有効性と安全性を保証するのに十分に広くまたは代表的ではない可能性がある。
• FDA 、 EMA または他の同等の外国の規制当局が、前臨床試験または臨床試験からのデータの当社の解釈に同意しない場合。
• FDA 、 EMA 、または他の同等の外国規制当局に対して、提案された適応症に対する当社の製品候補のリスクベネフィット比が許容可能であることを実証できない場合がある。
• FDA 、 EMA または他の同等の外国の規制当局が、当社が臨床および商業用供給のために契約する第三者メーカーの製造プロセス、試験手順、仕様または設備に欠陥を発見または承認しない場合がある。
• 必要に応じて、 FDA 、 EMA またはその他の同等の規制当局が当社の製品候補に対するコンパニオン診断試験を承認しない場合がある。
• FDA 、 EMA または他の同等の外国の規制当局の承認方針または規制が大幅に変更され、当社の臨床データが承認に不十分になる可能性があります。
この長い承認プロセス、および臨床試験の結果の予測不可能性により、当社の製品候補の販売に対する規制当局の承認を得ることができず、当社の事業、業績および見通しに著しい悪影響を及ぼす可能性があります。
FDA，EMA，その他の類似した外国規制機関は，その管轄外で行われた試験データを受け入れない可能性がある。
私たちの臨床試験はすでにアメリカで行われており、将来的にもアメリカで行われる可能性がある。私たちはまた国際的により多くの臨床試験を行うことを選択するかもしれない。例えば現在アメリカでFYARROのPRECISION 1実験を行っています 韓国とですが 私たちは将来他の国で実験をするかもしれない。FDA、EMAあるいは他の類似した外国監督管理機関がそれぞれの管轄範囲外で行われた臨床試験を受ける研究データはいくつかの条件によって制限される可能性がある。米国の臨床試験データが米国以外の外国規制承認の基礎となることを目指している場合、臨床試験と承認の基準が異なる可能性がある。米国や外国の規制当局がその適用管轄権以外で行われた裁判のデータを受け入れる保証はない。FDA、EMA、または任意の適用可能な外国規制機関がこのようなデータを受け入れない場合、追加の試験が必要となり、これは高価で時間がかかり、私たちの業務計画の様々な側面を遅延させ、適用司法管轄地域で製品候補が商業化承認や許可を得られない可能性があります。
当社は、外国法域における規制の不確実性に関連するリスクにさらされます。
Brexit と英国、欧州連合、その他の法域における規制枠組みや将来の法律の不確実性は、国際的なマルチセンター臨床試験の実施、ファーマコヴィigilance プログラムを通じた有害事象のモニタリング、新医薬品のベネフィット · リスクプロファイルの評価の中断につながる可能性があります。
異なる管轄区域での販売認可の決定です規制枠組みの不確実性は、医薬品の有効成分と完成品の両方の供給と流通、輸出入の中断をもたらす可能性があります。このような中断は、進行中の臨床試験の供給困難を引き起こす。規制枠組みの混乱、将来の規制の不確実性、および既存の規制の変更の累積効果は、欧州連合および / または英国における製品の販売承認および商業化までの開発リードタイムを延長し、当社のコストを増加させる可能性があります。このような変更や将来の規制が当社の事業や事業結果に与える影響を予測することはできません。
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の管轄区域で私たちの候補製品の規制承認を得ることに成功するという意味ではない。
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の任意の管轄区域で規制承認を得ることができるか、または維持することができるという保証はない。例えば、FDAまたはEMAが候補製品の規制承認を承認したとしても、外国司法管轄区の比較可能な規制機関は、これらの国での候補製品の製造、マーケティング、販売促進、および精算を承認しなければならない。しかし、1つの管轄区域で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の管轄区域の監督管理承認過程にマイナス影響を与える可能性がある。承認手続きは司法管轄区域によって異なり、1つの管轄区で行われる臨床試験は他の管轄区の監督機関に受け入れられない可能性があるため、米国とは異なる要求と行政審査期限に関連する可能性がある。他国の規制承認の流れは、上述したFDAの米国での承認に関するすべてのリスク、およびその他のリスクに関連する可能性がある。米国以外の多くの管轄区では、候補製品は先に精算許可を得てから、その管轄区で販売を許可することができる。場合によっては、私たちが私たちの製品のために受け取る価格もまた承認されなければならない。
外国の規制当局の承認を取得し、外国の規制要件への遵守を確立し維持することは、当社にとって大きな遅延、困難およびコストをもたらし、特定の国での当社の製品の導入を遅延または妨げる可能性があります。当社または将来の協力者が国際市場の規制要件を遵守しないか、適用される規制当局の承認を受けられない場合、当社のターゲット市場は減少し、製品候補の市場潜在力を最大限に実現する能力が損なわれます。
イギリスの離脱後、私たちがイギリスでどんな業務を展開している限り、私たちはイギリスが適用される規制要求に制約されるだろう。連合王国は欧州連合のメンバーではなくなったが、2025年1月1日に北アイルランドで施行される“アイルランドと北アイルランドに関する議定書”と“ウィンザー枠組み”によって改正された規定によると、EUの法律は依然として北アイルランドに適用される。国家手続きのほかに、イギリス、イギリス(イングランド、スコットランド、ウェールズ)や北アイルランドには多くの新しいマーケティング許可ルートが利用可能です。EUの立場と同じように、ある会社はマーケティング許可を得て初めてイギリスで薬の販売を始めることができる。イギリスの臨床試験に適用される主要な立法はイギリスの2004年の“ヒト用薬物(臨床試験)条例”であり、この法規は臨床試験指令を国内法律に転換する。したがって，連合王国での臨床試験に関する要求や義務は現在，欧州連合の立場とほぼ一致している。英国の将来の規制制度が英国の製品、メーカー、候補製品の承認にどのように影響するかは不明である。予測可能な未来に、イギリスの規制承認手続きはまだこれと似ているかもしれない 申請手続きが分離されるにもかかわらず、欧州連合に適用される。長期的に見ると、イギリスはEUの立法とは違う独自の立法を制定するかもしれない。
FYARRO は、販売承認を取得した将来開発するその他の製品候補は、販売後の制限またはリコールまたは市場からの撤退の対象となり、当社または当社の協力者が規制要件を遵守しなかった場合、または当社または当社の協力者が FYARRO で予期せぬ問題を経験した場合、罰則の対象となる可能性があります。またはその他の製品候補が承認された場合に将来開発する可能性があります。
FYARROおよび私たちが将来開発する可能性のある他の上場承認された製品は、このような製品の製造過程、承認された臨床データ、ラベル、広告、マーケティング、流通、および販売促進活動の規制を含むFDAおよび他の規制機関の全面的な規制計画によって制限される可能性がある。FDAは重要な上場後の権力を持っており、例えば、新しい安全情報に基づいてラベルを変更することを要求し、上場後の研究或いは臨床試験に薬物使用に関連する深刻な安全リスクを評価することを要求する権利がある。例えば、FDAは、私たちの候補製品を承認するためにREMSの提出を要求することができ、これは、制限された分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような薬物ガイドライン、医師トレーニングおよびコミュニケーション計画、または安全使用を保証する他の要素を必要とする可能性がある。FDAが要求するどのREMSも、遵守を保証するためにコストを増加させる可能性がある
新しい承認後の規制要求および承認製品販売に対する潜在的な要求または制限は、これらすべてが販売量と収入の低下を招く可能性がある。さらに、FDAまたは外国規制機関が私たちの候補製品を承認した場合、私たちの候補製品の製造過程、ラベル、包装、流通、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進、輸入、輸出、記録保存は広範で持続的な規制要求を受けるだろう。これらの要求は、私たちが承認後に行った任意の臨床試験に安全と他の発売後の情報と報告、登録を提出し、そして現在の良好な製造規範(CGMP)、良好な実験室規範(GLP)と良好な臨床実践(GCP)を持続的に遵守することを含む。また，医薬品メーカーとその施設はFDAや他の規制機関の持続的な審査と定期的な抜き打ち検査を受け，cGMP法規や基準に適合することを確保している。したがって、私たちと他の私たちと協力している人たちは、製造、生産、品質管理を含むすべての規制コンプライアンスの分野で時間、お金、エネルギーをかけ続けなければならない。
FYARRO は、今後開発される可能性のある他の製品候補の販売承認が認められた場合、製品が販売される可能性のある用途の制限、または REMS の実施要件を含む承認条件の対象となります。 REMS には、とりわけ、医薬品ガイド、処方者およびディスペンサーのための特別なトレーニング、および患者登録の要件が含まれます。FYARRO の NDA の承認の条件として、当社は特定のポストマーケティング要件 （ 「 PMR 」 ） および / またはポストマーケティングコミットメント （ 「 PMC 」 ） を実施する必要があります。当社が PMR および / または PMC を遵守しない場合、 FDA は、警告状の発行や民事罰則の評価を含む執行措置を講じることがあります。製品も誤ブランドとみなされる可能性があります。
FYARRO は、今後開発する他の製品候補が販売承認を受けた場合、当社の要求よりも限定された被験者集団を含む承認された用途を制限するラベルを貼り付ける可能性があります。規制当局は、ボックス付き警告を含む製品ラベルに禁忌、警告または注意事項を含めることを要求する可能性があります。または、その製品候補の商業化の成功のために必要または望ましいラベリングクレームを含まないラベル付きの製品候補を承認し、製品の販売を制限する可能性があります。
FDAはまた、製品の安全性或いは有効性を監視するために、高価な発売後の研究或いは臨床試験とモニタリングを要求する可能性がある。FDAは、承認されたラベルの規定に基づいて製品が販売されることを確実にするために、製品の承認後のマーケティングおよび販売促進を密接に規制する。FDAはラベル外使用に関するメーカーのコミュニケーションに厳しい制限を加えており、承認された適応に基づいて私たちのプロドラッグ製品を販売しなければ、ラベル外マーケティングの法執行行動を受ける可能性がある。“連邦食品、薬物および化粧品法”に違反する処方薬の普及に関する行為は、警告状、ネットワーク手紙または無見出し手紙、不利な宣伝、高価な医療保健提供者を要求する手紙または他の是正情報、罰金およびその他の罰金、虚偽請求法の責任、法令または会社の誠実な合意による私たちの運営および他の運営要件への同意の制限、資格取り消し、連邦医療計画への参加の禁止、政府契約または既存の契約下の未来命令の拒否、およびその他の結果を含む一連の行動および処罰を招く可能性がある。
当社は、 FDA および同等の外国の規制当局に、特定の有害反応および生産上の問題がある場合には報告する必要があります。当社または規制当局が、予期せぬ重症度または頻度の有害事象、または製品が製造されている施設の問題など、製品について以前に未知の問題を発見した場合、規制当局は、製品、製造施設または当社に対して、製品の市場からのリコールまたは撤回または製造の停止を要求することを含む制限を課す場合があります。医薬品の安全性問題に対処する新しい法律は、製品開発や商業化の遅れやコンプライアンス確保コストの増加につながる可能性があります。さらに、 FDA 、 EMA およびその他の類似の外国規制要件を遵守しない場合、以下のような悪影響を及ぼす可能性があります。
• 有害な検査結果
• 追加の警告、または製品の指示された使用、ラベル、またはマーケティングを制限する。
• 当社の FYARRO 製品、流通、メーカーまたは製造プロセスの制限；
• 警告書、安全警告、親愛なる医療提供者への手紙、プレスリリース、または有害な宣伝をもたらす製品に関する警告を含むその他の通信の発行。
• 自発的または強制的な製品リコールおよび宣伝要件または市場からの FYARRO の撤退；
• 販売または規制承認またはその他の許可または任意の停止または撤回
• 輸入製品の差し押さえ、差し押さえ、または禁止；
• 生産の完全または部分的な停止
• 高価な新しい製造要件を含む業務に制限を加える
• REMS を確立または変更する要件；
• ポストマーケティング調査やサーベイランスの実施要件
• 薬物の流通や使用に対する制限
• 発売後の研究や臨床試験が求められている
• 保留中の申請の承認拒否または承認された申請の補足その他の遅延
• FYARRO の追加適応症の承認の遅延または拒否；
• 臨床試験の全部または部分的な延期、進行中または計画中の臨床試験の停止または終了を含む、臨床試験を実施する能力に対する制限。
• 罰金、利益または収入の返還、
• 名誉毀損
• 既存の契約に基づく政府契約または将来の注文の拒否連邦医療プログラムへの参加からの除外
• 差止命令または虚偽請求法責任を含む民事または刑事罰の賦課。
承認された NDA または同等の規制承認の保有者は、承認された製品、製品表示、または製造プロセスの特定の変更について、新規または補足の申請を提出し、承認を得なければなりません。
上記の事象またはペナルティが発生した場合、承認された場合、 FYARRO および今後開発される可能性のある他の製品候補を商業化し、収益を生み出す能力が阻害される可能性があります。規制上の制裁が適用されたり、規制当局の承認が撤回されたりすると、当社の価値や業績に悪影響を及ぼします。
FDAと他の規制機関は非ラベル使用の普及を禁止する法律法規を積極的に実行している。
もし私たちがFYARROや私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品のラベル外用途を不正に普及させることが発見されれば、承認されれば、私たちは重大な責任を負うかもしれない。FDAと米司法省を含む他の規制機関は、処方薬(例えばFYARRO)に対する承認後のマーケティングや販売促進主張を厳格に規制する可能性がある。特に、製品は、製品が承認されたラベルに反映されるように、FDAまたは他の規制機関によって承認されていない使用に使用されてはならない。FDAや他の機関はラベル外用途の普及を禁止する法律法規を積極的に実行しており，ラベル外用途の普及が不適切であることが発見された会社は重大な民事，刑事，行政処罰を受ける可能性がある。したがって、私たちは私たちの製品を未承認の適応や用途に使用しないかもしれない。例えば，医師が医師を行う際には，承認されたラベルと一致しない方法で患者に薬物製品を使用する可能性がある。もし私たちが私たちを代表して行動する任意の請負業者や代理人がこのようなラベル外用途を普及させることが発見されたら、私たちは重大な責任を負うかもしれない。米国連邦政府はラベル外使用の不当な普及の疑いがある会社に対して巨額の民事と刑事罰金を科し、いくつかの会社がラベル外普及に従事することを禁止している。FDAはまた、企業に同意法令または永久禁止を締結し、これらの法令または永久禁止に基づいて、特定の販売促進行為を変更または制限することを要求する。もし私たちがFYARROと私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の普及を成功的に管理できなければ、承認されれば、私たちは重大な責任を負う可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に大きな悪影響を及ぼすだろう。
当社が開発する将来の製品候補または新規適応症の承認に関連して、コンパニオン診断製品の承認を取得するよう FDA から要求された場合、および当該コンパニオン診断製品の FDA の承認を取得できなかった場合、または遅延に直面した場合、当社は、かかるコンパニオン診断製品で使用することを意図した製品候補を商品化することができず、そのような製品候補は物質的障害になります
将来の製品候補または新しい適応症の開発に関連して、当社のプログラムから選択的かつ有意義な利益を引き出す可能性のある疾患カテゴリー内の患者のサブセットを特定するためのコンパニオン診断検査を開発または協力して開発またはアクセスを取得することがあります。このようなコンパニオン診断は、臨床試験や将来の製品候補や新規適応症の商用化に関連して使用されます。
私たちは発展するかもしれない。これらの候補製品をこれらのセットの診断技術と結合して開発と商業化することに成功するために、著者ら或いは著者らの協力者はいくつかの科学、技術、監督と後方勤務方面の挑戦を解決する必要がある。FDAの指導によれば、FDAがセット診断装置を決定することが新しい治療製品または適応を安全かつ有効に使用するために不可欠である場合、セット診断が候補製品の承認を得ながら承認または承認されない場合、FDAは通常、治療製品または新しい治療製品の適応を承認しない。これまでFDAはすべての癌治療のセット診断テストが市場の承認を得なければならないことを要求してきた。複数の外国の規制機関も、体外随伴診断を医療機器として規制しており、これらの規制の枠組みの下で、現在の診断と私たちが開発する可能性のある将来の診断の安全性と有効性を証明するための臨床試験が要求される可能性があり、商業化前に単独の規制承認または承認が必要であると予想される。
診断に伴う診断を治療製品タグの一部として承認し、治療製品の使用を、特定のバイオマーカーを発現するか、または診断開発に伴う検出のための特定の遺伝子変化を伴う患者に制限する。FDA、EMA、または同様の規制機関が、任意の将来の候補製品のセット診断または私たちが開発する可能性のある新しい適応を承認することを要求する場合、候補製品を承認する前または同時に、これらのセット診断の承認を開発および取得することにおいて、私たちおよび/または将来の協力者は困難に直面する可能性がある。我々または第三者協力者が規制機関の承認を得たキット診断プログラムの任意の遅延または失敗は、そのような候補製品の承認または営業継続を延期または阻止する可能性がある。さらに、2020年4月、FDAは、個別治療製品ではなく、より広範なラベル声明をサポートする提案を含む、特定の腫瘍治療製品の開発およびラベル随伴診断に関する新しいガイドラインを発表した。私たちはこのガイドラインが私たちのセット診断開発と戦略に与える影響を評価し続けるつもりだ FDAは2023年6月、医薬品製造業者が薬物承認を得るために臨床試験に参加する患者を登録するための診断試験性能情報をFDAに提供することができる新しい自発的試験計画を発表した。性能情報の評価によれば、FDAは、実験室がその開発実験室のために開発された試験またはLDTが特定のバイオマーカーを決定するのを支援するために、患者が承認された薬物治療を選択するために使用することができる同様の試験によって推奨される最低性能特徴を公表し、これらの試験が癌患者のケアの選択および改善におけるより一貫した性能を保証することができる。2024年4月、FDAは最終規則を公表し、大多数のLDTに対する法執行自由裁量権を徐々に廃止し、FDAの法規を修正し、体外診断が連邦食品、薬物、化粧品法案下の医療設備であることを明確に規定し、診断製品のメーカーが実験室である場合を含む。もし私たちまたは私たちのパートナーが任意のLDTを開発すれば、このような製品は医療機器としてFDAによって規制され、FDAの品質システム法規や他の上場後の法規要件を持続的に遵守することを確保するために大量の時間と資源を投入する必要があるだろう。2024年1月、FDAは、診断に伴うクラスII(または中リスク)デバイスに再分類することを含む、いくつかの高リスクなインビトロ診断を計画することを発表した。私たちはFDAガイドラインと他の診断分野の発展の影響を評価し続けるつもりだ このガイドラインやFDAや他の規制機関の将来の発表は、私たちの候補製品のためのセット診断プログラムの開発に影響を与え、規制承認の遅延を招く可能性があります。私たちはもっと広い表現を支持するために追加的な研究をしなければならないかもしれない。また、他の承認された診断薬がそのラベル宣言を拡大し、承認薬製品を含めることができれば、私たちのセット診断開発計画を放棄させられたり、承認された後に効果的な競争ができなくなる可能性があり、承認された製品の販売や私たちの業務運営から収入を創出する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
また、私たちは、第三者が私たちの候補製品のために設計、開発、製造するためにこのようなテストが必要かもしれないセット診断テストに依存する可能性があります。もし私たちがこのような協力合意に到達すれば、私たちはこれらの随伴診断の承認を開発し、獲得するための私たちの将来の協力と努力に依存するだろう。開発と監督管理の審査過程において、関連診断の選択性/特異性、分析検証、再現性或いは臨床検証などの問題を解決する必要があるかもしれない。また，前臨床研究や早期臨床試験からのデータが候補製品開発に伴う診断を支持しているようであっても，その後の臨床試験で発生したデータは診断に伴う分析や臨床検証を支援できない可能性がある。私たちと将来のパートナーは、規制許可や承認を得ること、商業規模と適切な品質基準で十分な数の製品を生産すること、市場の承認を得ることなど、私たちの候補製品と類似したセット診断方法を開発、獲得することで困難に直面する可能性があります。将来の候補製品または新しい適応の診断に成功したり、開発中に遅延に遭遇したりすることができない場合、候補製品の開発は悪影響を受ける可能性があり、候補製品はマーケティング承認を得ることができない可能性があり、マーケティング承認を得た後に候補製品のすべてのビジネス潜在力を達成することができない可能性がある。したがって、私たちの業務、運営結果、そして財務状況は実質的な被害を受ける可能性がある。また、私たちと契約した診断会社は、このような将来の候補製品の開発および商業化のために予想されるセット診断テストの販売停止または製造を決定するか、またはその診断会社との関係が終了する可能性があります。私たちは入れないかもしれない
他の診断会社との取り決めは、将来の製品または新しい適応症の開発および商業化に関連して使用するための代替診断検査の供給を取得します。またはそのような将来の製品候補の開発または商業化に悪影響を及ぼし / または遅延させる可能性のある商業的に合理的な条件で行う。
FYARRO のファストトラックまたはブレークスルーセラピーの指定は、開発またはレビュープロセスの迅速化につながらない場合、またはそのような指定を維持または効果的に活用できない場合があります。また、 FYARRO またはその他の製品候補について FDA から追加のファストトラック指定を求めることもあります。当社の製品候補の 1 つ以上がファストトラック指定を受けた場合でも、ファストトラック指定に関連するメリットを取得または維持できない場合があります。
2022年3月と2018年10月、FDAは、成人および青少年悪性固形腫瘍患者の治療状況を調査するためのFYARRO快速チャネルの称号を授与することを発表しました TSC 1 あるいは…。 TSC 2 変化と末期悪性PEComa患者それぞれ。FDAは末期悪性PECOMA患者FYARROに対するNDAを優先的に検討することを許可したが，この高速チャネル指定は保証されていない TSC 1 あるいは…。 TSC 2 変更は適合するか、または迅速な審査手続きを利用することができるか、または最終的には他の適応でFYARROの規制承認を得るだろう。我々が過去に高速チャネル指定を得ても，FYARROの他の適応の従来のFDAプログラムと比較して，より速い開発過程，審査，承認を経験しない可能性がある。他の癌適応や他の疾患のための高速チャネル指定を求めることも可能であり，そのような指定を受けると，そのような追加的な指定を得ることに成功したり，開発を加速させたりすることができない可能性がある。追加癌適応のFast Track指定を得ても，FDAがFast Track指定がわれわれの臨床開発計画のデータ支持を得なくなったと考えると，このFast Track指定を撤回する可能性がある。
迅速チャネル指定は、このような疾患が満たされていない医療需要を解決する潜在力を示す、深刻または生命に危険な疾患を治療するための治療方法の開発と検討の加速を促進することを目的としている。高速チャネル指定を有するプロジェクトは、FDAとの早期および頻繁なコミュニケーション、潜在的な優先審査、および規制審査のためにローリング申請を提出する能力から利益を得ることができる。高速チャネル指定は候補製品にも，検討中の特定の適応にも適用可能である。悪性固形腫瘍患者の治療におけるIF FYARROの研究 TSC 1 あるいは…。 TSC 2 私たちが将来開発可能なFast Trackによって指定された任意の他の適応または任意の他の候補製品に対して、または私たちの臨床試験が予期しない有害事象または臨床供給問題によって延期、一時停止または終了された場合、または私たちの臨床試験が意外な有害事象または臨床供給問題によって延期、一時停止または終了された場合、または私たちの臨床試験が意外な有害事象または臨床供給問題によって延期され、一時停止または終了された場合、Fast Track計画に関連する利点は得られない。FDAはいつでも迅速なチャネルの指定を撤回することができる。また，高速チャネルを指定すると承認基準は変更されない.高速チャネル指定自体はFDAに適合した優先審査プログラムを保証することはできず，従来のFDAプログラムと比較して，より速い開発過程，審査，承認を経験しない可能性がある.
2018年12月、FDAは、末期悪性PEComa患者の治療のためのFYARROの画期的な治療指定を承認したと発表した。FYARROの各種癌適応や他の疾患にも画期的な治療指定が求められている可能性がある。画期的な治療法指定は、1つまたは複数の他の薬剤または生物製品と単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤または生物製品と組み合わせて深刻または生命に危険な疾患または状態を治療することを目的とした候補製品であり、予備臨床証拠は、候補製品が、1つまたは複数の臨床的重要終点において、例えば臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の治療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示す。スポンサーは、候補製品のINDを提出したときまたは後の任意の時間に、私たちの候補製品を画期的な治療法として指定することをFDAに要求することができる。FDAは、画期的な治療法として指定された候補製品について、候補製品の開発過程全体にわたってスポンサーおよび審査チームとの会議を含む可能性がある適切な措置を講じて申請の開発および審査を加速することができ、候補製品の開発についてスポンサーにタイムリーなアドバイスを提供し、相互作用して、承認に必要な非臨床および臨床データを収集する開発計画が可能な限り有効であることを保証することができる；上級マネージャーおよび経験豊富な審査者を適宜協力、学際的審査に参加させることができる。FDA審査グループには、開発計画の有効な審査を促進し、審査グループとスポンサーとの間の科学的連絡人として、学際的プロジェクトの担当者を割り当てる；そして、臨床試験の設計が科学的に適切な場合に可能な限り効率的に、例えば潜在的に低い治療効果を受ける患者の数を最大限に減少させることによって、臨床試験の設計が可能な限り効率的であることを確保するための措置をとる。
FDA は、医薬品のファストトラックまたはブレークスルーセラピー指定を付与するかどうかを決定する広い裁量権を有する。ファストトラックまたはブレークスルーセラピーの指定を取得しても、製品承認の基準は変更されませんが、開発または承認プロセスの迅速化があります。当社が追求する他の適応症または製品候補に対して、 FDA がそのような指定を付与する保証はありません。FDA がそのような指定を付与しても、それは
臨床開発や規制審査や承認の迅速化にはつながらないかもしれませんさらに、このような指定は、 FYARRO が他の適応症で米国で規制当局の承認を受ける可能性を高めることはありません。
当社は、 FYARRO または将来の製品候補に対する孤児医薬品の指定または孤児医薬品の排他性を取得または維持することができない場合があります。また、そのような排他性は、 FDA 、 EMA またはその他の同等の外国規制当局が競合製品の承認を妨げることはありません。
アメリカ合衆国や欧州連合を含む一部の法域の規制当局は、比較的少数の患者集団のための医薬品を孤児医薬品として指定することがあります。孤児医薬品法の下では、 FDA は、米国において年間 20 万人未満の患者集団、または 200 人を超える患者集団と一般的に定義される希少疾患または疾患の治療を意図している場合、製品候補を孤児医薬品として指定することができます。米国での販売から開発費用が回収されると合理的な期待がない米国での 000 ドル。当社のターゲット適応症には、患者集団が多い疾患やオルホン適応症が含まれます。ただし、 FYARRO の追加適応症や将来の製品候補のオルファ指定を取得できるとは保証できません。
アメリカ合衆国では、孤児医薬品の指定により、臨床試験費用に対する助成金、税制上の優遇措置、使用料の免除などの財政的インセンティブが当事者に与えられます。さらに、オルホン医薬品指定を受けた製品が、その後、その指定を受けた疾患について最初の FDA 承認を受けた場合、その製品はオルホン医薬品排他的になる権利があります。アメリカ合衆国における孤児医薬品の排他性は、限られた状況を除き、 FDA は同じ医薬品を同じ適応症で 7 年間販売するための完全な NDA を含む他の申請を承認できないと規定している。適用される排他期間は、ヨーロッパでは 10 年間です。欧州の排他期間は、医薬品がもはや孤児医薬品指定の基準を満たしていない場合、または市場排他が正当化されなくなったほど十分に収益性の高い場合、 6 年に短縮することができる。
入り Catalyst Pharms，Inc.Becera事件を訴える 、1299“連邦判例編”第14巻(第11巡回法廷)2021年)には，裁判所はFDAの長期的な立場，すなわち孤児薬物排他性が条件を満たす疾患内の承認用途または適応にのみ適用されることに同意しない。この決定は孤児薬の独占権の適用に不確実性をもたらす。FDAは2023年1月24日に連邦紀要紙に通知を発表し、機関が裁判所を遵守しているにもかかわらず、 触媒.触媒 FDAはこの規制の長期的な解釈を継続して適用する予定です 触媒.触媒 命令-すなわち、機関は、孤児薬物の排他的範囲を、薬物が承認された用途または適応と一緒にバンドルし続け、これにより、他のスポンサーが、同じ孤児指定疾患または条件下で、承認されていない薬物の新しい用途または適応の承認を得ることを可能にする。未来の訴訟、立法、機関決定と行政行動がどのように孤児薬物の独占経営の範囲に影響するかはまだ不明である
孤児薬物指定が承認されても、私たちはその候補製品の孤児薬物排他性を獲得したり維持することができないかもしれない。医薬品開発に関連する不確実性により、孤児指定適応孤児薬物指定を受けたため、規制部門の承認を得た最初の候補品ではないかもしれない。さらに、孤児が指定した適応よりも広い適応の承認を求める場合、またはFDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、またはまれな疾患や疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を生産できることを保証できない場合、米国での独占営業権が制限される可能性がある。さらに、孤児薬物排他性は、異なる活性部分を有する異なる薬物が同じ条件のために承認される可能性があるので、承認された製品を競合から効果的に保護することができない可能性がある。孤児薬物が承認された後であっても、FDAが後の薬剤が臨床的により安全で、より有効であると結論した場合、または患者ケアに大きな貢献をした場合、または孤児排他性を有する製品の製造業者が十分な製品数を維持できないと結論した場合、FDAはその後、同じ状況に対して同じ活性部分を有する同じ薬剤を承認することができる。孤児薬物指定は薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程中に候補製品にいかなる利点をもたらすこともなく、候補製品に優先審査を受ける権利があることもない。
進行悪性 PEComa の治療のための FYARRO の FDA から orphan drug designation と orphan drug exclusion を取得した。以下のリスクにより、他のオルホン集団に対する FYARRO のオルホン医薬品指定またはオルホン医薬品の排他性または規制承認を得ることができない場合、またはそのようなオルホン集団に対する FYARRO の商業化を成功させることができない場合があります。
• 孤児患者の数は変化する可能性があります
• FYARRO に代わる治療を提供できる患者の治療選択肢が変更される可能性があります。
• 開発コストは、孤児適応症の医薬品販売の予測収益を上回る可能性があります。
• 規制当局が臨床試験の設計または実施に同意しない場合
• 臨床試験への患者登録が困難である可能性
• FYARRO はそれぞれの孤児患者集団に有効ではない可能性がある。
• 臨床試験の結果が規制当局が要求する統計的有意性のレベルを満たしていない場合
• FYARRO は、それぞれの孤児適応症において良好なリスク / ベネフィット評価がない可能性があります。
当社が孤児医薬品指定を取得した他の孤児集団において、 FYARRO の規制承認を得ることができず、またはそのような孤児集団に対して FYARRO の商業化に成功することができない場合、当社の事業見通し、財務状況および業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
適切な場合には、加速登録経路を利用することにより、 FDA または同等の外国の規制当局からの承認を確保する予定です。このような承認を得ることができない場合、当社は、当社が検討しているものを超えた追加の前臨床試験または臨床試験を実施する必要が生じる可能性があります。FDA から加速承認を受けた場合でも、確認試験が臨床的有益性を検証しない場合、または厳格な PMR を遵守しない場合、 FDA は加速承認の撤回を求める場合があります。
可能な場合には、需要の高さが満たされていない地域で加速発展戦略を推進する予定です。私たちは未来の候補品のためにもっと速い承認方法を求めるかもしれない。FDAの加速承認条項およびFDAの実施条例によれば、FDAは、候補製品が臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替終点または中間臨床終点に影響を与えることを決定した後、通常、既存の療法よりも有意な治療利益を提供することを意図した深刻または生命に危険な疾患を治療することを目的とした候補製品の承認を加速することができる。FDAは臨床利益は特定の疾病の背景下で臨床意義のある積極的な治療効果であり、例えば不可逆的な発病率或いは死亡率であると考えている。承認を加速するために、代替終点は、例えば実験室測定、放射画像、バイタルサイン、または他の臨床的利益を予測することができると考えられるが、それ自体は臨床的利益の測定基準ではない標識である。中間臨床終点は不可逆的発病率或いは死亡率への影響の前に測定できる臨床終点であり、それは不可逆的な発病率或いは死亡率或いは他の臨床利益に対する影響を合理的に予測する可能性がある。加速承認経路は既存療法に対する新薬の優位性は直接の治療優位ではないかもしれないが、患者と公衆衛生の観点から見ると臨床上重要な改善状況である。承認された場合、承認を加速することは、一般に、薬物の臨床的利益を検証および説明するために、勤勉な方法で追加的な承認後の検証的研究を行うことにスポンサーが同意することに依存する。このような承認後の研究が薬剤の臨床的利益を確認できなかった場合、FDAは薬剤の承認を撤回する可能性がある。また，FDAは現在AP前加速承認の条件として要求している 販売促進材料を承認することは、製品の商業発売時間に悪影響を及ぼす可能性がある。“食品·薬物総合改革法案”は、FDAの当局とその規制枠組みをいくつか改革し、承認後の研究要求の条件を具体的に説明するようFDAに要求するなど、承認経路の改革を加速させ、FDAが承認後の要求を満たしていないために製品を迅速に撤回する手続きを規定している。2023年3月、FDAは腫瘍療法の加速承認を支持する臨床試験の考慮要素に関するガイドライン草案を発表し、単一腕試験は通常加速承認を支持するために使用されるが、無作為対照試験はより強力な治療効果と安全性評価を行う第一選択方法であることを指摘した。FDAが承認データ要求の変化を満たすために臨床試験の設計または追加の試験を要求する場合、私たちの臨床スケジュールと承認は延期され、これは私たちの業務と運営に不利な影響を与える可能性がある。
加速承認を求める前に、FDAからのフィードバックを求めます。そうでなければ、このような加速承認を求めて獲得する能力を評価します。フィードバックや他の要因を評価した後、加速的な承認または任意の他の形態の加速開発、審査、または承認を得るために機密協定を求めたり提出したりすることは保証されません。同様に、FDAのその後のフィードバックの後、私たちが最初にそうすることを決定しても、加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を求めたり申請したりすることは保証されない。さらに、加速承認または他の迅速な規制指定(例えば、画期的な治療指定)の申請を提出することを決定した場合、そのような提出または申請が受け入れられるか、または加速された開発、審査または承認が直ちに承認されるか、または全く保証されない保証はない。FDAまたは他の同様の外国規制機関も、私たちの申請を考慮したり、任意の種類の申請を承認する前にさらなる検討を要求することができる。候補製品の加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を得ることができなかったことは、候補製品の商業化の時間をより長くもたらし、候補製品の開発コストを増加させ、市場での競争地位を損なう可能性がある。
私たちは現在の規制と未来の立法の変化がもたらす困難に直面するかもしれない。
既存の規制方針が変更され、米国外の進行悪性 PEComa および追加的な PEComa に対する FYARRO の規制承認を防止、制限または遅延させる可能性のある追加的な政府規制が制定される可能性があります。
当社が承認を求める可能性のある適応、または将来開発する可能性のある製品候補。当社は、米国内外の将来の立法または行政措置から生じる可能性、性質または政府規制の範囲を予測することはできません。既存の要件の変更や新しい要件の採用や方針への適応が遅い、またはできない場合、または規制コンプライアンスを維持できない場合、当社は取得した規制承認を失い、収益性を達成または維持できない可能性があります。
例えば、 2010 年 3 月に、 2010 年医療教育調整法 （ 「 ACA 」 ） によって修正された 2010 年患者保護 · 手頃な価格の医療法が可決され、政府および民間保険会社の医療費の調達方法を大幅に変更し、米国の製薬業界に大きな影響を与えた。ACA の条項のいくつかは司法および議会の異議申し立ての対象となっており、 2021 年 6 月、最高裁判所はテキサス州や他の異議申し立て者は ACA に異議申し立てる法的地位を有していないと判断し、 ACA の合憲性を具体的に裁定することなく事件を棄却した。
そのほか、政府は最近薬品メーカーがその上場製品の価格設定の方式に対して更に厳格な審査を行い、国会が数回の調査を行い、連邦と州立法を提出し、公布し、これらの立法は製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府の薬品の精算方法を改革することを目的としている。例えば，米国の救援計画によると，メーカーが州医療補助計画に支払う医療補助薬品還付計画の税金還付の法定上限は撤廃される。この上限を廃止することは、販売製品よりも多くのリベートの支払いを製薬業者に要求する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な影響を与える可能性がある。また、2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬の競争を増加させるための条項が複数ある。この行政命令への対応として，HHSは高薬価に対応した総合計画を発表し，薬品定価改革の原則と国会がとりうる潜在的立法政策を概説し，これらの原則を推進した。2022年8月、国会は“インフレ低減法案”を可決し、製薬業と連邦医療保険受益者に重大な影響を与える処方薬条項を含み、連邦政府がある高価な単一源連邦医療保険薬の最高公平価格について交渉することを許可し、薬品価格交渉要求を守らないメーカーに罰と消費税を加え、すべての連邦医療保険B部分とD部分の薬物が薬品価格の増加がインフレより速い場合にインフレリベートを獲得することを要求し、連邦医療保険D部分を再設計して受益者の自己払い処方薬コストを下げるなどの変化を含む。複数の業界の利害関係者が連邦政府を提訴し、“インフレ低減法案”の価格交渉条項は違憲だと主張した。このような司法的挑戦の影響と最高裁打倒を考慮して シボレー 政府が私たちと製薬業界全体で実施している理論、新しい立法、行政と行政行動、そして任意の将来の医療措置や機関規則は不明である。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、収入を創出し、利益を達成すること、または候補製品を商業化することを阻止するかもしれない(承認されれば)。どんな新しい法律と法規の変化を遵守することは時間がかかり、費用がかかる可能性があり、それによって私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性がある。
さらに、 ACA が制定されて以来、アメリカ合衆国では他の立法変更が提案され、採択されている。これらの変更には、 2013 年 4 月 1 日に施行された医療提供者へのメディケア支払額を会計年度ごとに最大 2% 削減することが含まれ、その後の立法改正により、議会の追加措置がとられない限り 2032 年まで有効である。2013 年 1 月、オバマ元大統領は 2012 年アメリカ納税者救済法に署名し、とりわけいくつかの医療提供者へのメディケア支払いを削減し、政府が医療提供者への過剰支払いを回収するための時効期間を 3 年から 5 年に延長した。これらの新しい法律は、メディケアおよびその他のヘルスケア資金の追加的な削減をもたらし、 FYARRO または当社が将来的に承認された場合に開発する他の製品候補の顧客、およびそれに応じて当社の財務業務に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入の制限、マーケティングコスト開示および透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。例えば、多くの州が州薬品価格透明性と報告法を検討しているか、最近公布されており、これは私たちのコンプライアンス負担を大幅に増加させ、規制部門の承認を得て商業化を開始した後、このような州法律に基づいてより大きな責任を負わせる可能性がある テクスです。また、FDAは最近フロリダ州がカナダからある処方薬を輸入することを許可し、2年間、薬品コストの低減を助けるために、フロリダ州衛生保健管理局がFDAが提出した要求に符合することを前提としている。他の州はフロリダ州のやり方に従うかもしれない。 コスト制御措置または他の影響薬の価格設定および/または獲得可能な医療改革を実施することは影響を及ぼす可能性がある
収益の創出、収益性の達成または維持、または将来的に規制当局の承認を受ける可能性のある製品の商業化能力。
さらに、 2018 年 5 月 30 日、 Trickett Wendler 、 Frank Mongiello 、 Jordan McLinn 、 Matthew Bellina の Right to Try Act of 2017 （ 「 Try Right Act 」 ） が署名されました。この法律は、とりわけ、フェーズ 1 臨床試験を完了し、 FDA の承認のための調査中である特定の試験用新製品候補にアクセスするための特定の患者が連邦の枠組みを提供している。特定の状況下では、適格な患者は臨床試験に登録せずに、 FDA の拡張アクセスプログラムの下で FDA の許可を得ずに治療を受けることができます。医薬品メーカーは、試す権利法の結果として、適格な患者に製品を利用できるようにする義務はありません。
我々は、 ACA や、将来採択されるかもしれない他の医療改革措置により、より厳格なカバレッジ基準と、承認された製品に対して受け取る価格に対するさらなる下方圧力がもたらされると予想する。メディケアやその他の政府プログラムからの償還の削減は、民間支払者からの支払いの同様の削減をもたらす可能性があります。コスト抑制措置やその他の医療改革の実施により、収益の創出、収益性の達成、製品候補の商品化が妨げられる可能性があります。
承認後の要求を拡大し、バイオテクノロジー製品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の規制承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできない。また、FDA承認過程に対する国会のより厳しい審査は、規制部門の承認を著しく延期または阻止する可能性があり、より厳しい製品ラベルや上場後テストなどの要求の影響を受ける可能性がある 最近アメリカの最高裁は却下しました シボレー 原則として、連邦政府機関(例えばFDA)に対する訴訟では、規制機関の法定解釈を尊重し、これらの機関の法律が明確でないところである。この一里塚的な意味を持つ最高裁判決は、より多くの会社と他の利害関係者がFDAを提訴させ、FDAの市場排他性に対する法定解釈と薬品承認の“確実な証拠”要求を含むFDAの長期決定と政策に挑戦する可能性があり、これはFDAの権威を弱化させ、業界の不確実性を招き、FDAの正常な運営を混乱させる可能性があり、その中のいずれもFDAが私たちの監督管理に対する審査を延期する可能性がある。私たちはこの決定のすべての影響、将来FDAに提起された司法的挑戦、あるいは将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の性質や範囲を予測することができない。
米国や他の管轄区域の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちまたは私たちの協力者が既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちまたは私たちの協力者が法規遵守を維持できない場合、私たちの候補製品は得られた可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれません。これは私たちの業務に悪影響を与えます。
また、欧州連合健康データの収集と使用は、ある条件下で欧州連合データ保護法の地理的範囲を非欧州連合実体に拡大し、会社に大量の義務を課し、個人のために新たな権利を規定する“一般データ保護条例”(“GDPR”)の管轄を受けている。GDPRやEU加盟国が適用する国家データ保護法を守らないと、2000ユーロまでの罰金や前会計年度の世界年商の4%(高い者を基準)、その他の行政処罰が科される可能性がある また，イギリスではすでに立法が実施されており，実質的にGDPR，すなわちイギリスGDPRが実施されており，類似した義務が規定されており，GB 1750万や世界収入の4%以上を遵守していないことに対する罰則が規定されている。GDPRとイギリス GDPRは個人データの処理における私たちの責任と責任を増加させる可能性があり、GDPRとイギリスのGDPRを遵守するための追加のメカニズムの確立が要求されるかもしれません。これは大変なことかもしれませんが、もし私たちがGDPR、イギリスGDPR、または他の適用されるEUの法律·法規を遵守する努力が成功しなければ、EUとイギリスでの私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれません。
最後に、州法と外国法は、私たちが維持している情報のプライバシーやセキュリティに一般的に適用される可能性があり、お互いに大きく異なり、コンプライアンス作業を複雑化させる可能性があります。例えば、2020年1月1日に施行された2018年カリフォルニア消費者プライバシー法(CCPA)は、CPRAの改正と補充により、カリフォルニア住民により大きな権利を与え、彼らの個人情報をアクセスし、削除し、特定の個人情報を共有しないことを選択し、彼らの個人情報がどのように使用されるかに関する詳細な情報を得ることができる。さらに、CCPA(A)は、各違反(すなわち、1人当たり)に2，500ドルの罰金または毎回の故意違反の罰金7，500ドルの実行を許可し、(B)個人訴訟を許可して、いくつかのデータ漏洩について法定損害賠償を追及する。アメリカの他の多くの州には 似たような立法が提案されたり公布されたりした。CCPAと他の多くの類似した州法は、1996年の“健康保険携帯性と責任法”(HIPAA)といくつかの臨床試験データ規制のあるデータを免除したが、CCPAとこのような法律は私たちの業務と運営に適用される範囲内で、私たちのコンプライアンスコストと潜在的な責任を増加させる可能性がある。さらにいくつかの州はより具体的な
ワシントンの「私の健康、私のデータ法」の制定など、私的行動権が含まれています。米国連邦政府も連邦プライバシー法を検討している。前述の法令や将来の法令の可能性を含む、米国におけるより厳しいプライバシー法への進化傾向は、当社のコンプライアンスコストや潜在的な責任を増大させ、当社のビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります。
GDPR、UK GDPR、CCPA、CPRA、またはプライバシーおよびデータ保護に関連する他の法律法規の解釈や適用は、管轄区域によって一致しないか、または私たちの政策ややり方と一致しない可能性があります。私たちは私たちがこのようなすべての適用されたデータ保護法律と法規を遵守することを保証することはできず、私たちはこれらの法規が私たちの運営にどのように解釈、実行、または適用されるかを決定することもできない。さらに、EU以外の他の管轄区域も同様にプライバシーおよびデータセキュリティ法律、規則、法規を導入または強化しており、これは私たちのコンプライアンスコストおよびコンプライアンスに関連するリスクを増加させる可能性がある。これらの法律の解釈と適用は私たちのやり方と一致しないかもしれないが、私たちが進化していくデータ保護規則を守る努力は成功しないかもしれない。私たちが実際にまたは主張している違反は、政府に罰金や命令を科し、やり方を変更することを要求する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。法執行活動や潜在的な契約責任に関連するリスクに加えて、私たちは連邦や州レベルで変化する法律と法規を遵守するために努力している可能性が高く、私たちの政策、手続き、システムを絶えず修正する必要があります。
当社が適用される法令またはプライバシーおよびデータ保護に関するその他の実際のまたは主張された義務を適切に遵守しない場合、または当社が処理または維持する個人データおよびその他のデータを保護しない場合、罰金、会社役員の投獄および公的非難、影響を受けた個人による損害賠償請求、その他の訴訟または名誉および損害を含む当社に対する規制執行措置をもたらす可能性があります。これらはすべて事業、財務状況、業績、成長見通しに重大な影響を与える可能性があります。
FDA 、証券取引委員会のための資金不足 （ “ アメリカ証券取引委員会 ” ） およびその他の政府機関が重要な指導部およびその他の要員を採用 · 維持する能力を妨げ、新製品やサービスのタイムリーな開発 · 商業化を妨げ、またはその他の方法で当社の事業運営が依存する通常の事業機能を遂行することを妨げる可能性があり、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
FDA が新製品を審査 · 承認する能力は、政府の予算や資金レベル、主要要員を雇用 · 維持し、ユーザー料の支払いを受諾する能力、法定 · 規制 · 政策の変更など、さまざまな要因によって影響を受ける可能性があります。その結果、近年の平均審査時間は変動している。さらに、 SEC や研究開発活動に資金を供給する政府機関を含む当社の事業が依存するその他の政府機関への政府資金は、本質的に流動的で予測不可能な政治的プロセスの対象となります。
長期にわたる政府閉鎖、または FDA の通常の業務が中断された場合、 FDA の規制提出をタイムリーに審査し処理する能力に大きな影響を与える可能性があります。また、公営企業としての事業においては、将来の政府閉鎖により、適切な資本調達と事業継続に必要な資本調達や公的市場へのアクセスに影響を及ぼす可能性があります。
他の米国の医療法およびコンプライアンス要件を遵守しない場合、罰金または罰則の対象となり、事業に重大な悪影響を及ぼす可能性のある費用が発生する可能性があります。さらに、当社の現在および将来の事業活動に関連して、医療専門家、臨床研究者、 CRO および第三者の支払者との関係は、連邦および州の医療詐欺および虐待法、虚偽請求法、透明性法、政府価格報告、および健康情報のプライバシーおよびセキュリティ法の対象となり、刑事制裁など、当社が重大な損失にさらされる可能性があります。民事罰契約上の損害政府の医療プログラムからの除外評判の害行政負担利益と将来の収益の減少
ヘルスケアプロバイダーおよび第三者の支払者は、規制当局の承認を取得する製品候補の推奨および処方において主要な役割を果たします。医療専門家、臨床研究者、 CRO 、第三者の支払者および顧客との現在および将来の取り決めは、規制当局の承認を取得した当社の製品を販売、販売および流通するための事業または財務取り決めおよび関係を制限する可能性のある広く適用される詐欺および虐待およびその他の医療法規制にさらされる可能性があります。適用される連邦および州の医療法および規制に基づく制限には、以下のものが含まれます。
• 連邦反キックバック法は、とりわけ、個人および団体が、直接的または間接的に、現金または現物で報酬を誘導または報酬、またはその見返りに、個人の紹介、または商品またはサービスの購入、注文または推薦のいずれかを、故意かつ意図的に勧誘、提供、受領または提供することを禁止しています。メディケアやメディケイドなどの連邦医療プログラムの下で支払われる可能性があります。個人または団体は、違反を犯したために、連邦反キックバック法に関する実際の知識またはそれに違反する特定の意図を持っている必要はありません。違反は民事および刑事罰金の対象となります。
違反ごとに罰則、関係報酬の最大 3 倍、懲役、政府の医療プログラムからの除外が課せられます。さらに、政府は、連邦反キックバック法違反から生じるアイテムまたはサービスを含むクレームが、連邦虚偽クレーム法または連邦民事罰の目的のために虚偽または詐欺的なクレームを構成すると主張することができます。
• 民事虚偽請求法 （ 民事内部告発者またはクイタム訴訟を通じて民間人が執行することができる ） および民事金銭罰則を含む連邦虚偽請求法は、個人または団体が、とりわけ、虚偽または詐欺的な支払い請求を連邦政府に故意に提示したり、提示させたり、または回避するために虚偽の声明をしたりすることを禁止しています。連邦政府への支払義務を減らすか隠すか製造業者は、虚偽または詐欺的な請求の提出を「引き起こす」と考えられる場合、政府支払者に直接請求を提出しない場合でも、連邦虚偽請求法の下で責任を負うことができます。連邦虚偽請求法はまた、「内部告発者」として行動する個人が、連邦虚偽請求法の違反を主張して連邦政府に代わって訴訟を起こし、金銭的回復に参加することを許可しています。
• 医療給付プログラムを詐欺するスキームを実行したり、医療問題に関する虚偽の声明をしたり、またはその声明をさせたりすることを禁止する連邦刑法。
• 連邦民事金銭罰則法 （ Federal Civil Monetary Penalty Act ） は、とりわけ、特定の提供者または供給者から政府によって償還される商品またはサービスを注文または受け取る受益者の決定に影響を与える可能性があることを知っている、または知っているべき連邦医療受益者に報酬を提供または移転することを禁止している。
• FCPA 、イギリス。2010 年の贈収賄法、および当社の国際活動に適用されるその他の現地の腐敗防止法。
• 連邦 HIPAA は、支払者にかかわらず、医療給付プログラムを詐欺するためのスキームを故意かつ意図的に実行したり、実行しようとしたり、虚偽または詐欺的な見せかけ、表明または約束によって、医療給付プログラムが所有するか、またはその保管または管理下にある金銭または財産を取得することを禁止する新しい連邦刑法を作成しました （ 例 ：公的または私的 ） 医療給付、項目または医療問題に関連するサービスの提供または支払いに関連して、重大な事実を故意かつ意図的に改ざん、隠蔽または隠蔽し、または重大な虚偽、架空または詐欺的な声明または表現を行うこと。連邦反キックバック法と同様に、個人または団体は、違反を犯すために、法律の実際の知識またはそれに違反する特定の意図を持っている必要はない。
• HIPAAは、2013年1月に発表された最終総合規則を含む“健康情報技術促進経済及び臨床健康法案”(HITECH)及びそのそれぞれの実施条例を改正し、特定の保険医療サービス提供者、健康計画及び医療情報交換所及びそのそれぞれの業務パートナー、独立請負業者又は保証実体の代理に要求を提出し、これらのサービスは、個人が識別可能な健康情報に関連する個人識別可能な健康情報を作成、維持、受信、使用又は開示し、個人が健康情報のプライバシー、安全及び伝送を識別することに関連する。HITECHはまた新しい民事罰金等級を作成し、HIPAAを修正し、民事と刑事処罰を商業パートナーに直接適用し、州総検察長に新しい権力を与え、連邦裁判所に民事訴訟を提起し、損害賠償或いは禁止令を要求して、連邦HIPAA法律を執行し、連邦民事訴訟の提起に関連する弁護士費と費用を求めることができる
• 連邦医師の支払いサンシャイン法は、特定の例外を除いて、メディケア、メディケイドまたは児童健康保険プログラムの下で支払いが可能な対象医薬品、デバイス、生物学的および医療用品の適用可能な製造業者に対して、医師を含む対象受取者に対する特定の支払いおよびその他の価値の移転に関する情報を毎年 CMS に報告することを要求しています。（ 医師、歯科医、検眼科医、足科医、カイロプラクターを含むと定義 ） 、特定の非医師の医療従事者（ 医師助手や看護師など ） 、教学病院、医師とその直系家族が保有する所有権や投資権に関する情報。必要な情報をタイムリーかつ正確かつ完全に提出しなかった場合、重大な民事罰金が発生し、他の連邦法または規制に基づく当社の責任が増加する可能性があります。
• さらに、当社は、上記の各医療法規制の国内および外同等の規定の対象となります。そのうちのいくつかは、範囲がより広範であり、支払者にかかわらず適用される場合があります。米国の多くの州は、連邦反キックバック法および虚偽クレーム法と同様の法律を採択しており、研究、流通、販売またはマーケティングの手配、非政府支払者による医療項目またはサービスに対する償還に関するクレームを含むがこれらに限定されない当社の事業慣行に適用される場合があります。
民間保険会社も含まれています。また、いくつかの州は、製薬会社に、2003年4月の総監察長室の製薬メーカーに関するコンプライアンス計画ガイドラインおよび/または米国の製薬研究および製造業者の医療専門家との相互作用に関するガイドラインを遵守することを求めている。いくつかの州はまた他のマーケティング制限を実施し、あるいは製薬会社に州政府にマーケティング或いは価格開示を要求し、薬品販売代表の登録を要求した。場合によっては、GDPR、イギリスGDPR、および“反海外腐敗防止法”などの一般的な立法や、具体的な部門や特定のテーマの法律や条例を含む州法律や外国法、また健康情報のプライバシーやセキュリティが規範化されており、多くの法律や条例が大きく異なる。米国の多くの州法はHIPAAに先制されていないため，コンプライアンス努力を複雑化させている。これらの州および他の法律法規を遵守する要求には曖昧な点があり、私たちがこれらの任意の法律または法規の適用要件を遵守できなかったか、または非難された場合、私たちは個人または実体からのクレーム、要求および訴訟、規制調査および他の訴訟、ならびに罰金、処罰、および他の責任を受ける可能性がある。
これらの法律の幅広さと、利用可能な法令および規制の例外またはセーフハーバーの狭さにより、当社のためにまたは当社の代理として事業を行う当社の請負業者または代理人のものを含む当社の活動の一部が、そのような法律の 1 つ以上の下で異議申し立ての対象となる可能性があります。これらの法律または規制に違反して当社に対して提起された訴訟は、たとえ正当化されていても、当社に重大な法的費用を負担し、経営陣の注意を当社の事業運営からそらす可能性があります。当社は、連邦政府または州政府に代わって個々の内部告発者によって提起された民間の「 Qui Tam 」訴訟の対象となる場合があります。
当社が事業を拡大し、販売組織を拡大したり、米国外の販売代理店に依存したりする場合、これらの法律または当社の内部方針および手順に違反するリスクが高まります。当社がこれらの法令またはその他の法令に違反していることが判明するリスクは、規制当局や裁判所によって多くのものが完全に解釈されておらず、その規定は様々な解釈を受けることができるという事実によってさらに高まります。これらの法令またはその他の法令に違反して当社に対して提起された訴訟は、たとえ防御が成功したとしても、当社に重大な法的費用を負担し、経営陣の注意を当社の事業運営からそらす可能性があります。
我々の現在と将来の第三者の業務配置が適用される医療·データプライバシー法律法規に適合することを確保する努力は、持続的な巨額のコストに関連する。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの業務がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のある任意の政府法規に違反していることが告発されたか、または発見された場合、私たちは、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、政府援助から除外された医療計画(例えば、MedicareおよびMedicaid)のほか、誠実な監督と報告義務、契約損害、名声損害、利益および将来の収益の減少、および私たちの業務の削減または再編を含む重大な結果に直面する可能性がある。このようなどんな結果も私たちの業務と財政的業績を深刻に損なう可能性がある。このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、大量の財政と人的資源が必要かもしれない。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。さらに、私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の医療提供者またはエンティティが、適用された法律に適合していないことが発見された場合、彼らは、政府の援助された医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
当社の従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネス協力者、首席調査員、CRO、サプライヤー、およびサプライヤーは、法規基準および要件を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネス協力者、主要な調査者、CRO、サプライヤー、およびサプライヤーが詐欺、不正行為、または他の不適切な活動に従事する可能性があるリスクに直面しています。このような当事者の不正行為は、FDAおよび他の同様の外国規制機関の規定を遵守できなかった故意、無謀、または職務怠慢を含む可能性がある；FDAおよび他の同様の外国規制機関に真実、完全かつ正確な情報を提供すること；私たちが制定した製造基準を遵守すること；連邦および州医療保健詐欺および法律法規の乱用および同様の外国詐欺不正行為法律を遵守すること；および財務情報またはデータを正確に報告すること、または許可されていない活動を開示することを含むことができる。特に、衛生保健業界の研究、販売、マーケティングと商業手配は詐欺、不当行為、リベート、自己取引とその他の濫用行為を防止するための広範な法律と法規の制約を受けている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、特定の顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。これらの方面の不正行為はまた、臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちは行動規則を採択したが、これらの不適切な行為と、私たちが取った予防措置を常に明らかにして阻止できるわけではない
この活動を検出し防止することは、未知または管理されていないリスクまたは損失を制御したり、これらの法律または規制を遵守しなかったことに起因する政府の調査またはその他の行動または訴訟から当社を保護する上で効果的ではない場合があります。このような行為が当社に対して提起され、当社自身防衛または権利を主張することに成功しなかった場合、民事、刑事および行政罰、損害賠償、罰金、退役、投獄、メディケアやメディケイドなどの政府資金によるヘルスケアプログラムへの参加からの除外を含む重大な罰則の課せを含む、当社の事業に大きな影響を与える可能性があります。誠実さの監督と報告義務、契約上の損害、評判の損害、利益と将来の収益の減少、および事業の削減または再編。
当社または当社の契約メーカーおよびサプライヤーが環境、健康および安全の法律および規制を遵守しない場合、当社は罰金または罰則の対象となり、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性のあるコストが発生する可能性があります。
私たちと私たちが雇用している任意の契約製造業者とサプライヤーは、多くの連邦、州と地方の環境、健康と安全の法律、法規と許可要件を遵守しなければならない。実験室の手続き、危険および規制された材料と廃棄物の発生、処理、使用、貯蔵、処理と処理、地面、空気および水中への危険物質の排出と排出、ならびに従業員の健康と安全の法律、法規、許可要件を含む。私たちの請負業者の業務は、化学品および生物学的材料を含む危険性および可燃性材料の使用に関連する可能性があり、したがって、危険な廃棄物製品が発生する可能性がある。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらした場合、私たちの現在または過去の施設および第三者施設のいかなる汚染も含めて、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負い、いかなる責任も私たちの資源範囲を超える可能性があります。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない。
当社は、有害物質の使用によって従業員が傷害した際に発生する費用や経費をカバーするために、労働者補償保険を保有していますが、この保険は潜在的な責任に対して適切な補償を提供していない場合があります。当社は、化学物質や生物材料を含む有害物質や可燃性物質の保管または廃棄に関連して、当社に対して主張される可能性のある環境責任または有毒不法行為に対する保険を維持しません。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または商業化努力を損なうかもしれない。このような法律法規を遵守しないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある。
当社の事業活動は、 FCPA および他国の同様の贈収賄防止法および腐敗防止法の対象となる場合があります。これらの法的要件を遵守することは、海外市場での競争能力を制限し、違反した場合の責任を負う可能性があります。
私たちの業務活動は、イギリスの“反賄賂法”を含む“海外腐敗防止法”および私たちの国の反賄賂または反腐敗法律、法規または規則のような制約を受ける可能性がある。“海外腐敗防止法”は、一般に、会社およびその従業員および第三者中間者が、公的行動に影響を与えるため、または他の方法で業務を獲得または保留するために、非米国政府関係者に直接または間接的に提供、承諾、他人に任意の価値のあるものを提供、または許可することを禁止する。“海外腐敗防止法”はまた、上場企業に会社の取引を正確かつ公平に反映した帳簿や記録を作成·保存し、適切な内部会計制御制度を制定·維持することを求めている。私たちの業務は厳しく規制されているため、非米国政府関係者を含む公職者との大きな相互作用に関連している。また、多くの他の国では、病院は政府が所有·運営しており、医師や他の病院従業員は政府によって雇用されており、“海外腐敗防止法”によると、彼らは外国人官僚とみなされ、薬品の購入者は通常政府の実体であり、そのため、これらの医師、病院従業員、購入者との取引は“反海外腐敗法”によって規制されている。最近，米国証券取引委員会と米司法省はバイオテクノロジーや製薬会社に対する“反海外腐敗法”の法執行活動を増加させた。私たちのすべての従業員、代理店、協力者または請負業者、または私たちの付属会社のすべての従業員、代理店、協力者、または請負業者がすべての適用された法律および法規を遵守するかどうかは定かではありません。特にこれらの法律の高度な複雑さを考慮しています。これらの法律や法規に違反することは、私たち、私たちの役人や従業員への罰金、刑事制裁、返還、その他の制裁と救済措置を招き、私たちの施設を閉鎖し、輸出許可証を取得し、制裁を受けた国での業務活動の停止、コンプライアンス計画の実施、そして私たちの業務の展開を禁止することを要求する可能性があります。このような違反は、私たちが1つまたは複数の国または地域で私たちの製品を提供することを禁止し、私たちの名声、私たちのブランド、私たちの国際活動、私たちの従業員を引き付け、維持する能力、および私たちの業務、見通し、経営業績、財務状況を深刻に損なう可能性があることを含むかもしれません。
当社の事業活動は、米国および特定の外国輸出管理、貿易制裁、輸入法規制の対象となる場合があります。これらの法的要件を遵守することは、海外市場での競争能力を制限し、違反した場合の責任を負う可能性があります。
私たちの製品はアメリカと外国の輸出規制、貿易制裁、輸入法律法規によって制約される可能性があります。私たちの製品の輸出入に対する政府の規制、あるいは私たちの製品のために必要な輸出入許可を得ることができなかったり(適用されれば)、私たちの国際販売を損なう可能性があり、私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの製品輸出に関する適用法規の要求を遵守することは、私たちの製品の国際市場での発売を遅延させるかもしれません。あるいは場合によっては、私たちの製品のいくつかの国への輸出を完全に阻止するかもしれません。また、米国の輸出規制法や経済制裁は、米国の制裁を受けた国、政府、個人への特定の製品やサービスの輸送を禁止している。例えば、米国政府と私たちが将来その中で行動する可能性のある司法管轄区域の他の政府は、ロシアとロシアの利益に対して厳しい制裁と輸出規制を実施し、ウクライナ衝突による追加制裁と統制を実施することを脅している。これらの措置の影響やロシアがとる可能性のある対応は不明であり、我々の業務、サプライチェーン、業務パートナー、または顧客に悪影響を及ぼす可能性がある。
当社が輸出入規制およびそのような経済制裁を遵守しない場合、罰金および / または特定の輸出特権の拒否を含む罰則が課される可能性があります。さらに、既存の規制の執行または適用範囲、またはそのような規制の対象となる国、個人、製品における新たな輸出入制限、新しい法律、アプローチの転換は、国際事業を展開する既存または潜在的な顧客による当社の製品の使用が減少し、または当社の製品を輸出する能力が低下する可能性があります。当社の製品の使用の減少や製品の輸出 · 販売能力の制限は、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
また、国際貿易緊張や制裁の激化に伴い、新規または増加した関税による臨床薬物供給の国際輸送により世界の臨床試験コストが増加し、米国への材料や製品の輸入コストが増加するため、我々の業務は悪影響を受ける可能性がある。米国または他の国が実施する関税、貿易制限または制裁は、米国と中国との関係の悪化、ウクライナおよび中東紛争のエスカレート、米国および/または他の国がロシア政府または他の実体に実施する可能性のある任意の追加制裁、輸出規制または他の制限的行動を含む地政学的緊張を含み、私たちおよびパートナーの医薬品製品の価格を向上させ、私たちおよび私たちのパートナーがこのような薬品を商業化する能力に影響を与えるか、または米国または他の国で不利な税金結果をもたらす可能性がある。したがって、国際貿易政策の変化、貿易協定の変化、および米国または他の国が実施する関税または制裁は、我々の業務結果や財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
特に、現在米国と他国との将来の関係は、貿易政策、条約、関税、税収、その他の国境を越えた経営の制限に重大な不確実性があり、最も明らかなのは中国である。米国政府はすでに米国の貿易政策をより多くの重大な調整を継続しており、将来的には米国貿易にマイナス影響を与える可能性のある行動を継続する可能性がある。例えば、米国議会は、ある米国のバイオテクノロジー会社が特定の中国バイオテクノロジー会社が生産または提供する設備またはサービスを使用することを制限する立法を提案しており、国会の他の人も、これらの中国サービスプロバイダが米国で業務に従事する能力を制限するために既存の行政権力を利用することを主張している。私たちは、米国と中国や他の国との貿易関係において最終的にどのような行動をとる可能性があり、どの製品やサービスがこのような行動を受ける可能性があるか、あるいは他の国がどのような行動を取って報復する可能性があるのかを予測することはできない。もし私たちが既存のサービスプロバイダからサービスを取得したり、使用したりすることができない場合、または私たちの任意の顧客またはサービスプロバイダに私たちの製品を輸出または販売することができない場合、私たちの業務、流動資金、財務状態、および/または経営業績は大きな悪影響を受けるだろう。
私たちの第三者への依存に関するリスクは
当社は、 FYARRO の商業化のための生産について資格のある第三者と契約しており、追加の臨床試験でも引き続き契約する予定です。この第三者 （ その一部は唯一のソースサプライヤー ） への依存は、需要を満たすのに十分な FYARRO の品質と数量、または許容可能なコストでそのような数量がないリスクを増大させ、当社の開発または商業化の努力を遅らせ、妨げる、または損なう可能性があります。
私たちは現在、FYARRO供給を製造するためのインフラや内部能力、あるいは将来の開発と商業化のための候補製品を得る計画もない。我々は依存し，第三者メーカーによるFYARROの生産とわれわれの組織メンバーの指導の下で臨床前研究や臨床試験のための候補製品の生産に依存し続けることが予想される。FYARROのケースでは，単一の第三者メーカーFresenius Kabi，LLC(“Fresenius Kabi”)に依存しており，現在nがある 適切な代替メーカーはありません。2022年1月13日に、吾らはFresenius Kabiと改訂され、2022年8月1日、2024年3月31日及び2024年7月31日に発効した臨床及び商業製品購入注文条項及び条件(総称して“Fresenius協定”と呼ぶ)を締結し、この合意により、Fresenius Kabiは静脈用のFYARROを製造し、私たちは購入注文方式でFresenius KabiからFYARROを完成品薬物として購入する。フェゼンユス協定は2024年9月30日まで有効である(または双方が#年で合意される可能性のある遅い日)まで有効である
文章を書く)。フィゼンユス協定によると、臨床または商業目的のためにFYARROを購入することができ、アメリカとカナダで使用することができる。FYARROの価格は固定され、フィゼンユス·カービーが特定の場合に定価を向上させる能力に依存する 最低数量の製品を買う義務もあります FYARROの もしこれらの最低数量の製品を購入できなかったら、追加支払いが必要です フィゼンユス·カービー それは.他にもFYARROを生産するための重要な原材料、例えば薬物シロリムスとヒトアルブミンがあり、これらは薬物製品の重要な成分である。もし私たちが別の第三者メーカーを雇う場合、新しい第三者メーカーが品質基準とすべての適用法規に適合する施設と手続きを持っているかどうかを確認するように要求される。また、例えば、接続研究によって、任意の新しい製造プロセスが、以前にFDAまたは他の規制機関に提出された仕様に基づいて、FYARROまたは私たちが将来開発可能な任意の他の候補製品を生産することを検証する必要がある。もし私たちがFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の意外な供給損失に遭遇した場合、製造、供給または保存の問題、または他の理由でも、末期悪性PECOMAへのFYARROの商業化中に遅延、中断、一時停止または終了に遭遇するか、または他の適応または将来開発される可能性のある任意の他の候補製品の任意の未解決または進行中のFYARROの臨床試験を再起動または反復する必要があるかもしれない。また，FYARROの需要についていけなければ，我々の収入が影響を受ける可能性があり，市場のFYARROに対する受容度は悪影響を受ける可能性がある。
私たちは母にできないかもしれない 第三者メーカーとの必要な契約を締結または確立するか、または許容可能な条件でそうすること。さらに、商用生産のためのメーカーの特定と認定の遅れは、悪影響を及ぼす可能性があります。 FYARRO の市販を遅らせ、計画されている臨床試験を完了するのに十分な製品がない場合、そのような試験を遅らせる可能性があります。当社が第三者メーカーと契約を締結することができた場合でも、第三者メーカーへの依存には以下の追加リスクが伴います。
• 第三者が、当社のスケジュールおよび仕様に従って、または全く、当社の製品候補よりも他の製品の供給を優先する場合、または当社と第三者の間の契約条件に従って満足のいくパフォーマンスを果たさない場合を含む、 FYARRO または当社の他の製品候補を、当社のスケジュールおよび仕様に従って、将来開発する可能性のある第三者が製造しないこと。
• 当社にとって費用がかかるまたは不便な時点で、当社の第三者契約者による取り決めまたは契約の終了または更新しないこと。
• 第三者契約者による当社の契約の違反
• 第三者の請負業者が、厳格な c GMP に基づく医薬品供給の製造を含む適用される規制要件を遵守していないこと。
• 第三者の請負業者が、当社の仕様に従って FYARRO または当社の将来開発するその他の製品候補を製造しなかったこと。
• 臨床用品の誤表示により、誤った用量が供給されたり、有効薬やプラセボが適切に識別されなかったりします。
• 臨床用品が時間通りに臨床施設に届けられず、臨床試験が中断されたり、医薬品が商業ベンダーにタイムリーに配送されず、売上高が減少したりすること。
• 当社の企業秘密やノウハウを含む当社の所有情報の不正流用
我々は，契約製造パートナーの製造過程のすべての側面を完全に制御することはできず，これらの契約製造パートナーが活性医薬成分(“原料薬”)の生産や完成品の面でcGMP規定を遵守することに依存している。これまでに，FYARROの前臨床試験と臨床試験を支援するために，第三者メーカーから薬物物質や薬物製品を獲得してきた。私たちはFYARROのためにフィゼンユス協定を採択することを含めて私たちのサプライチェーンを開発している。FYARROを商業化し、FYARROにより多くの適応を提供すること、または将来開発することによって開発される可能性のある任意の他の候補製品を提供することに伴い、FYARROおよび将来開発可能な各候補製品に余分な原料薬および医薬製品を提供し、任意の潜在的な供給中断を防止することを考慮する。しかし、私たちはこのようなフレームワーク協定を実行したり、潜在的な供給中断を防ぐことに成功しないかもしれない。
サードパーティ製メーカーは、米国外での c GMP 規制または同様の規制要件を遵守できない場合があります。当社の CMO が当社の仕様および FDA 、 EMA などの厳格な規制要件に適合した材料を製造できない場合、事前承認検査に合格したり、製造施設の規制承認を確保および / または維持することはできません。さらに、当社は、適切な品質管理、品質保証、有能な人材を維持する CMO の能力を管理していません。さらに、当社の CMO の多くは、材料や製品を供給および / または製造するために他の企業と関与しています。
私たちの製造業者たちはこのような材料と製品の生産に規制の危険がある。そのため、これらの材料や製品を生産する規制要求を満たしていないことは、我々のCMOS施設の規制許可に影響を与える可能性がある。FDA、EMA、または同様の外国規制機関が、FYARROまたは将来開発可能な任意の他の候補製品を生産するためにこれらの施設を承認しない場合、または将来このような承認を撤回する場合、代替製造施設を探す必要があり、これらの新しい施設は、生産開始前にFDA、EMAまたは同様の規制機関の検査および承認を受ける必要があり、これは、末期悪性PECOMAの商業化および開発、規制承認またはマーケティングFYARROの将来開発可能な他の適応または任意の他の候補製品のためにFYARROを使用する能力に著しく影響するであろう。私たちのCMOへの依存はまた、彼らまたはその施設にアクセスする権利のある第三者が、私たちの商業秘密や他の固有の情報を取得し、占領する可能性に直面する可能性がある。私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用された法規に従わないことは、罰金、禁止、民事処罰、遅延、承認の一時停止または撤回、許可証の取り消し、候補製品または薬物の差し押さえまたはリコール、運営制限、および刑事起訴を引き起こす可能性があり、いずれもFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品または薬物の供給に重大かつ悪影響を与え、私たちの業務および運営結果を損なう可能性がある。
また、製薬製品の製造は複雑であり、先進的な製造技術やプロセス制御の開発を含む大量の専門知識と資本投資が必要である。薬品メーカーは生産中に困難に直面することが多く、特に初期生産の拡大と検証と汚染がないことを検証する。これらの問題は生産コストと生産量の困難、品質管理、製品の安定性、品質保証テスト、オペレータミス、合格者不足、及び厳格に実行されている連邦、州と外国法規を遵守することを含む。また，我々のFYARRO供給や我々の第三者製造施設で汚染物質が発見された場合，これらの製造施設は汚染を調査·修復するために長い時間を要する可能性がある。未来には私たちの候補製品の製造に関連した任意の安定性や他の問題が発生するかもしれない。また，候補製品の開発が臨床前研究から後期臨床試験の承認と商業化に伴い，製造方法など開発計画の様々な面で，プロセスや結果の最適化に努める過程で変更されることが一般的である。このような変化はこれらの予想される目標を達成できない可能性があり、これらのいかなる変化もFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の表現を異なり、商業化または計画における臨床試験または他の将来の臨床試験の結果に影響を与える可能性がある。さらに、隔離、定位置配置、および同様の政府命令、またはそのようなコマンド、閉鎖または他の業務運営制限が発生する可能性があると考えられる場合、FYARROまたは将来開発される可能性のある任意の候補製品のサプライチェーンを混乱させる可能性があるため、私たちが依存する第三者製造工場の人員、または材料の利用可能性またはコストに影響を与える可能性がある。また，資源制限，労使紛争，あるいは不安定な政治環境により，我々のメーカーは製造困難を経験する可能性がある。もし私たちのメーカーがこれらの困難に遭遇したり、彼らの契約義務を履行できなかったりすれば、臨床試験中の患者に私たちの候補製品を提供する能力が脅かされる。臨床試験供給のいかなる遅延或いは中断は臨床試験の完成を延期する可能性があり、臨床試験計画の維持に関連するコストを増加し、そして遅延した時間帯に基づいて、著者らは追加費用で新しい臨床試験を開始或いは完全に臨床試験を中止することを要求する。
これらの課題のいずれかが、臨床試験の完了を遅らせ、臨床試験のブリッジングまたは 1 つ以上の臨床試験の反復を必要とし、臨床試験コストを増加させ、製品候補の承認を遅らせ、商品化努力を損なう、商品コストを増加させ、事業、財務状況、営業結果および成長見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。FYARRO および将来的に開発するその他の製品候補の製造について、当社の現在および将来の予想される他者への依存は、当社の将来の利益率および FYARRO またはタイムリーかつ競争的に規制当局の承認を受けた将来的に開発するその他の製品候補の商用化能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
当社は、医薬品 FYARRO の単一のサプライヤーに依存しており、そのようなサプライヤーの喪失は当社の事業に害を及ぼす可能性があります。
当社は単一のサプライヤーである Fresenius K に依存しています。 薬剤 FYARRO のために abi 。当社は、 2022 年 1 月にフレセニウス協定を締結し、 2024 年 7 月 31 日に発効し、フレセニウス協定の期間を 2024 年 9 月 30 日 （ または当事者間で合意された後日 ） まで延長することを目的として、直近に改正しました。 また、製造に使用される主要原材料の供給契約も締結しています。 医薬品の主要成分であるシロリムスやヒトアルブミンなど、 FYARRO の製品です。当社のサプライヤーは、 FYARRO の製造または供給をいつでも中止できます。当社のサプライヤーは、自然行為、それらのメーカーとの契約の性質、または顧客としての当社の相対的な重要性により、当社の製品需要を満たすことができない可能性があり、当社のメーカーが将来的に事業を中止または削減することを決定する場合があります。
全体的にまたは特定の地域のために上記のいずれかの損失は、代替供給源を見つけ、認定するために多大な時間と労力を必要とします。現在、製造は 1 社に頼っています。 FYARRO の場合 .当社と当該製造業者との間の契約上の紛争、フレセニウス契約の終了、または当該製造業者による製造能力の喪失は、同様に代替的な製造元を見つけ、認定するために多大な時間、労力および費用が必要となり、当社の事業に重大な害を及ぼす可能性があります。
さらに、当社は、医薬品 FYARRO または FYARRO の製造に使用される主要原材料の追加または代替サプライヤーをタイムリーまたは全く特定し、認定できない可能性があります。当社は、遅滞なく、または全く同様の条件で代替関係を確立できることを保証することはできません。また、サプライヤーから入手した製品の品質に遅延または欠陥が発生した場合、またはサプライヤーを交換する必要がある場合、規制の遅延に直面したり、追加の規制クリアランスまたは承認を求める必要がある場合があります。また、現在、 FYARRO 医薬品や FYARRO 製造に使用される主要原料の冗長供給に関する取り決めは行っていません。
必要に応じて、医薬品FYARROまたはFYARROを生産するためのキー原材料のための追加または交換のサプライヤーを確立するか、またはサプライヤーの任意の供給中断は、私たちの製品を生産する能力を制限し、生産遅延およびコスト増加を招き、私たちがタイムリーに顧客に製品を渡す能力に悪影響を及ぼす可能性がある。十分な数の薬物製品FYARROやFYARROを生産するための重要な原材料が得られず，FYARROの他の適応の臨床開発にも悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが薬物製品FYARROまたはFYARROを生産するための重要な原材料の代替供給源を決定できない場合、私たちはFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の商業化に成功することができないか、またはFYARROの他の適応または将来開発可能な任意の他の候補製品に対する規制部門の承認を得ることができないか、または遅延する可能性がある。
医薬品の製造は複雑であり、当社の第三者メーカーは生産に困難に直面する可能性があります。当社の第三者メーカーがこのような困難に直面した場合、患者または臨床試験または今後開発する可能性のある他の製品候補のための FYARRO の適切な供給が承認された場合、遅延または妨げる可能性があります。
薬物を製造し、特に大量に薬物を製造することは、複雑かつ厳格な監督管理であり、革新技術を使用する必要があるかもしれない。各ロットの許可された薬品は身分、強度、品質、純度と治療効果の徹底的なテストを経なければならない。薬品を製造するには，この目的のために設計·検証する施設，および複雑な品質保証と品質制御プログラムが必要である。汚染、設備故障、設備設置或いは操作が不適切、サプライヤー或いはオペレータの誤り、生産量の不一致、製品特性の多変性及び生産技術の困難のため、薬品生産は製品損失の影響を受けやすい。製造過程中の任意の場所の微小な偏差は、充填、ラベル、包装、貯蔵と輸送及び品質管理とテストを含み、すべてロット故障、製品のリコール或いは変質を招く可能性がある。生産技術が変化した時、著者らは臨床前と臨床データを提供することを要求される可能性があり、製品のこのような変化前後の比較性、強度、品質、純度或いは効果を示す。我々の製造業者の施設で微生物、ウイルスまたは他の汚染物質または不純物が発見された場合、これらの施設は、汚染または不純物を調査および修復するために長い間閉鎖する必要がある可能性があり、これは、臨床試験を遅延させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちの第三者メーカーがこれらの挑戦や他の理由で十分な量の一致した品質の臨床試験または商業化製品を生産できない場合、私たちの開発および商業化努力は損なわれ、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しに悪影響を及ぼすだろう。
私たちは第三者から権限を与えられた知的財産権に依存して、これらの許可のいずれを終了しても重大な権利の損失を招く可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう。
私たちは特許、ノウハウ、独自の技術に依存しています。 弊社と他社からのライセンスの両方当社は、 Bristol—Myers Squibb Company （以下「 BMS 」） の完全子会社である Celgene Corporation の完全子会社である Abraxis BioScience， LLC とライセンス契約を締結し、これにより、当社は FYARRO に関連する知的財産権およびノウハウに対する世界的な独占的権利をライセンスしました。T が必要です。 o ライセンスされた権利に基づいて製品を商品化し、当社の純売上に基づいて一定のロイヤリティ、一定のサブライセンス手数料およびその他の手数料を支払うために商業的に合理的な努力または勤勉な努力を行います。当社はこれらの要件を満たさない場合があり、かかる契約に基づく権利の喪失または終了をもたらす可能性があります。これらのライセンスの終了は、重要な権利の喪失をもたらし、 FYARRO の商用化能力が制限されます。
当社は、一般に、当社がライセンスする知的財産の保護に関し、当社が所有する知的財産について同様、「当社の知的財産に関連するリスク」の項に記載されているすべてのリスクの対象となります。
当社またはライセンシーがこの知的財産を適切に保護しない場合、製品の商業化能力が損なわれる可能性があります。
当社は、前臨床試験および臨床試験の実施について、第三者に依存しており、今後も依存し続けるものと期待しており、これらの第三者は、かかる試験、研究および研究の完了期限に間に合わないことを含め、満足のいく業績を上げない可能性があります。
私たちはすべての臨床前研究と臨床試験を独立して行うことができない。著者らは現在CRO、臨床データ管理組織、医療機関と臨床研究者のような第三者に依存し、著者らの現在或いは計画中のFYARRO臨床前研究と臨床試験を行い、監督し、更に多くの適応を獲得し、著者らは引き続き第三者に依存してFYARROのもっと多くの臨床前研究と臨床試験を行い、より多くの適応と著者らが未来に開発する可能性のある他の候補製品を獲得する予定である。著者らは第三者と協定を締結し、これらのプロトコルは著者らの臨床前研究と臨床試験の進行及びその後のデータ収集と分析において重要な役割を果たしている。これらの第三者は我々の従業員ではなく，当等の第三者との合意に基づいて我々に提供された救済措置に加えて，第三者の行動を制御し，いずれの第三者がわれわれの臨床前研究や臨床試験の資源に投入されるかの数や時間，臨床前研究や臨床試験により開発されたデータの管理能力は限られている。外部の当事者とのコミュニケーションも挑戦的である可能性があり、ミスや協調活動の困難を招く可能性がある。我々は，これらのサービスに依存する第三者にも，(I)人員配置が困難であること，(Ii)契約義務を守れなかったこと，(Iii)コンプライアンスの問題に遭遇したこと，(Iv)優先順位が変化したり財務的苦境に陥ったりしたこと，または(V)他のエンティティと関係があり，その中のいくつかが我々の競争相手である可能性があり，我々の開発計画から時間と資源がかかる可能性がある.著者らはそれと契約した第三者が著者らの臨床前研究或いは臨床試験を行う時に勤勉でない、慎重或いは適時でない可能性があり、臨床前研究と臨床試験の遅延或いは不成功を招く可能性がある。このような第三者の中の何人かはいつでも私たちとの契約を終わらせることができる。もし私たちが第三者と代替計画を達成しなければならないなら、これは私たちの薬物開発活動を遅延させるだろう。
これらの第三者の薬物開発活動への依存は、これらの活動に対する私たちの統制を減少させるだろうが、私たちの規制責任は免除されないだろう。例えば、私たちは引き続き私たちのすべての臨床前研究と臨床試験が試験の全体的な調査計画と方案、法律、法規と科学的な要求と基準に従って行われることを確保する責任を負います。また、FDAは、データおよび報告の結果が信頼性かつ正確であることを保証するために、適用されたGLPおよびGCP基準、進行、監視、記録、および臨床前研究および臨床試験結果の規定を遵守することをわれわれおよび第三者に要求し、臨床試験については、試験参加者の権利、完全性および機密性が保護され、臨床試験に参加する潜在的リスクを十分に理解している。EMAはまた私たちに似たような基準を遵守することを要求する。規制機関は，試験スポンサー，主要調査者，試験地点を定期的に検査することでこれらのGCP要求を実行する。もし私たちまたは私たちの任意のCROが適用されたGCP要件を遵守できなかった場合、私たちの臨床前研究および臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDA、EMAまたは同様の外国の規制機関は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求するかもしれない。特定の監督管理機関の検査後、この監督管理機関は私たちの任意の臨床前研究と臨床試験が基本的にGCP規定に符合することを確認することを保証することはできません。また，われわれの臨床試験は現行cGMP法規により生産された候補製品を用いて行わなければならず，大量の試験患者が必要である。私たちのCROができなかったか、または私たちのCROがこれらの規定を遵守できなかったのは、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制の承認過程を延期し、民事と刑事罰に達する最高の法執行行動に直面させる可能性もあります。いくつかの行われている臨床試験を一定の時間範囲で登録し、政府が援助したデータベースClinicalTrials.gov上でいくつかの完了した臨床試験の結果を公表することも要求されている。そうしないと罰金、否定的な宣伝、そして民事と刑事制裁につながるかもしれない。
当社が受諾可能な第三者と商業的に合理的な条件で契約できない場合、または契約を一切できない場合、またはこれらの第三者が契約上の義務を正常に遂行しない場合、または前臨床試験および臨床試験を満足のいく方法で実施しない場合、予想される期限を満たさない場合、または法規制要件または当社が記載したプロトコルに従って前臨床試験および臨床試験を実施しない場合、当社は、また、今後開発される可能性のある製品候補の規制承認の取得が遅延し、承認された場合、そのような製品候補の商業化を成功させる努力が遅延する可能性があります。
今後、戦略的提携やコラボレーションを締結または模索する場合があります。このような提携やコラボレーションは、将来の機会を阻害したり、コラボレーションや提携の利益を実現しない可能性があります。
当社は、 FYARRO または当社が開発する可能性のある将来の製品候補に関して、当社の開発および商業化の努力を補完または強化すると信じる第三者と戦略的提携、合弁会社またはコラボレーションを締結または模索し、ライセンス契約を締結することがあります。 このような将来のコラボレーションが成功しないリスクがあります。当社のコラボレーションの成功に影響を与える要因は以下のとおりです。
• 当社のコラボレーションパートナーは、当社とのコラボレーション契約に基づく努力を制限または削減することを余儀なくされる財務およびキャッシュフローの困難に直面する可能性があります。
• 当社のコラボレーションパートナーは、単独または他者と提携して代替技術を追求したり、当社の技術および製品と競合する代替製品を開発したりする場合があります。
• 当社のコラボレーションパートナーは当社とのコラボレーションを終了し、新しいパートナーの誘致が困難になったり、ビジネスや金融コミュニティにおける当社の認識に悪影響を及ぼす可能性があります。
• 当社のコラボレーションパートナーは優先度の高いプログラムを追求したり開発プログラムの焦点を変更したりして当社へのコミットメントに影響を及ぼす可能性があります
また、私たちが将来締結する可能性のある任意の協力協定は、通常、以下の場合に取引相手によって短時間で終了します 規定された通知期間内に，理由なく何らかの状況が発生する.したがって，候補製品の開発が追求される価値があると考えても，我々のパートナーはこのような開発を継続しないことを選択する可能性がある.もし私たちのどんな協力も終わったら、私たちはこのような協力項目の追加的なマイルストーンや印税を受けないかもしれない。さらに、私たちは私たちの候補製品を開発したり、短時間で新しいパートナーを探すためにより多くの資源を投入する必要があるかもしれませんが、私たちが設立した任意の追加的な協力または他の手配の条項は私たちに不利かもしれません。例えば、2020年12月には、EoC地域(定義は後述)におけるFYARROの開発と商業化の独占的権利をEoC(以下参照)に付与する。EoCライセンス契約(本明細書で定義するように)によると、前金を受け取り、規制と販売を受ける資格があります あるマイルストーン事件発生時に支払われた記念碑的支払いは，総額25700ドルの万と，FYARROの年間純売上高に基づく階層特許権使用料である。また、平機会は中国、香港、マカオ、台湾(総称して台湾と呼ぶ)を担当している “ 平等機会委員会全港 ” ). EoC許可協定は2022年6月27日に終了し、EoCは同日、国際商会の国際仲裁裁判所に我々に対する仲裁請求を提出した 平機会許可協定によると、私たちは平機会に相当な部分の財政資源を提供し、平機会地域におけるFYARROの発展、監督、商業化活動に資金を提供する。また、EoCはFYARROの開発や商業化を協力して完了する前にEoCライセンス契約を終了し、EoC地域内のライセンス製品の潜在的な承認と私たちの収入に悪影響を与え、協力から将来の収入を得ることはないだろう。私たちは平機会地域でFYARROを発展させる責任を自費で負担したり、その地域のために別のパートナーを探す必要があるかもしれない。この場合、私たちは追加的な資金を求める必要があるかもしれませんが、FYARROから将来の収入を創出する潜在力は大幅に低下する可能性があり、私たちの業務は実質的で不利な被害を受ける可能性があります フラット機会特許協定、終了及びその仲裁の詳細については、簡明及び総合財務諸表付記7及び12を参照されたい。
また、将来の提携やコラボレーションの取り組みにより、非経常費その他の費用が発生したり、短期および長期の支出の増加や、既存の株主を希釈する有価証券の発行、経営および事業の混乱が生じる場合があります。また、適切な戦略的パートナーを探す際には大きな競争に直面しており、交渉プロセスは時間がかかり複雑です。また、既存業務との統合が成功しなければ、そのような取引のメリットを実現できない可能性があります。 S と企業文化。当社は、戦略的取引またはライセンスにより、そのような取引を正当化する収益または特定の純利益を達成するとは確信できません。
成功したコラボレーションを維持できなければ、事業、財務状況、業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちが将来の買収や戦略協力に従事すれば、これは私たちの資本要求を増加させ、私たちの株主を希釈し、私たちに債務を発生させたり、負債を負担したり、他のリスクに直面させたりする可能性がある。
当社は、補完的な製品、知的財産権、技術、事業のライセンスまたは買収を含む、さまざまな買収機会や戦略的パートナーシップを随時評価します。潜在的な買収または戦略的パートナーシップには、以下を含む多くのリスクが伴います。
• 業務費と現金需要が増加した
• 追加の債務や負債を負担しています
• 株式証券を発行し
• 買収会社の事業、知的財産、製品の同化 （ 新規人材の統合に伴う困難さを含む。
• このような戦略的取引を追求する既存のプログラムやイニシアチブから経営陣の注意をそらすこと。
• 重要な従業員の保留、キーパーソンの流出、そして私たちがキー業務関係を維持する能力の不確実性
• そのような取引の他方に関連するリスクおよび不確実性は、その当事者およびその既存製品または候補製品の将来性および規制承認を含む；
• 私たちは買収の目標を達成するために、買収された技術および/または製品から十分な収入を得ることができず、関連する買収や維持コストを相殺することさえできない。
また、将来的に買収やパートナーシップの実施を行う場合には、希釈証券を発行したり、債務を引き受けたり、発生したり、多額の一時的な費用が発生したり、将来的に多額の償却費用が発生する可能性のある無形資産の取得を行う場合があります。
当社がコラボレーションを行うことを決定したが、商業的に合理的な条件でコラボレーションを行うことができない場合は、開発および商業化計画を変更する必要がある場合があります。
当社の医薬品開発プログラムおよび追加適応症または将来の製品候補における FYARRO の潜在的な商業化には、費用を賄うために大幅な追加現金が必要となります。当社は、能力の拡大、研究開発活動の潜在的加速、第三者による商業化活動の提供のために、選択的にコラボレーションを模索する場合があります。これらの関係により、非経常費その他の費用が発生し、短期および長期の支出の増加、既存株主の希釈となる有価証券の発行、経営および事業の混乱が生じる可能性があります。
適切な協力者を探す上で、私たちは激しい競争に直面し、交渉過程は時間がかかり複雑だ。私たちが協力について最終的な合意に到達するかどうかは、他に加えて、パートナーの資源と専門長の評価、提案された協力の条項と条件、提案されたパートナーのいくつかの要因の評価に依存する。これらの要因は、臨床試験の設計または結果、FDA、EMAまたは同様の外国の規制機関によって承認された可能性、候補試験製品の潜在的市場、そのような候補製品を製造および患者に提供するコストおよび複雑性、競争薬物の潜在的可能性、知的財産権に対する私たちの所有権、および業界および市場状況に関する不確実性の存在を含むことができる。潜在的なパートナーはまた、同様の協力可能な適応を得るために候補製品または技術を代替することを考慮することができ、このような連携が、我々の候補製品との連携よりも魅力的であるかどうかを考慮することができる。また，候補製品のための連携や他の代替手配を確立する努力は成功しない可能性があり，連携努力の開発段階が早すぎると考えられる可能性があるため，第三者は安全性や有効性を証明するために必要な潜在力がないと考える可能性がある.
また、近年、大手製薬企業間で多くの事業合併が行われ、将来の潜在的協力者の数が減少しています。当社がコラボレーションに成功した場合でも、そのコラボレーションの条件により、潜在的なコラボレーション者との特定の条件に関する将来の契約を締結することが制限される可能性があります。
当社がコラボレーションを行う場合、当社は、適時、許容可能な条件で、または全くコラボレーションを交渉できない場合があります。そうすることができない場合には、製品候補の開発を縮小したり、開発プログラムまたは他の開発プログラムの 1 つ以上の削減または延期したり、潜在的な商業化の遅延または販売またはマーケティング活動の範囲を縮小したり、支出を増やし、自費で開発または商業化活動を実施したりすることがあります。当社が独自に開発または商業化活動に資金を供給するために支出を増やすことを選択した場合、追加資本を得る必要がある場合があります。十分な資金がない場合、 FYARRO の追加適応症や将来の製品候補のさらなる開発や市場投入や製品収益の創出ができなくなる可能性があります。
当社は、追加の適応症または将来の製品候補における FYARRO の開発および商業化のために第三者とのコラボレーションを行う場合があります。これらのコラボレーションが成功しなければ、これらの製品候補の市場ポテンシャルを活用できない可能性があります。
当社が第三者とのコラボレーション契約を締結した場合、当社は、追加適応症または将来の製品候補における FYARRO の開発または商業化に当社が専念するリソースの量およびタイミングを制限して管理する可能性があります。これらの契約から収益を生み出す当社の能力は、これらの契約で割り当てられた機能を成功裏に遂行するための当社の協力者の能力と努力に依存します。FYARRO または将来の製品候補とのコラボレーションは、以下を含む多くのリスクを伴います。
• 協力者は、彼らがこれらの協力の努力と資源に適用することを決定する上で大きな裁量権を持ち、予想通りに彼らの義務を履行しないかもしれない
• 共同事業者は、臨床試験の結果、共同事業者の戦略的焦点の変化 （ 事業合併、事業部門の売却または売却、または開発機能の結果を含む ） に基づいて、当社の製品候補の開発および商業化を追求しないか、または開発または商業化プログラムの継続または更新しないかを選択することがあります。利用可能な資金や買収などの外部要因が資源を転用したり競合する優先順位を創出したり
• 協力者は臨床試験を延期し、臨床試験計画に資金不足を提供し、臨床試験を停止或いは候補製品を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行うことができ、或いは臨床試験候補製品の新しい調合を要求することができる
• 協力者が競合製品が開発に成功する可能性が高い、または当社よりも経済的に魅力的な条件で商業化できると信じる場合、当社の製品候補と直接または間接的に競合する製品を独自に開発または第三者と開発することができます。
• 複数の製品のマーケティングおよび流通権を有するコラボレーターは、承認された場合、他の製品と比較して、 FYARRO または当社が将来開発する可能性のある他の製品候補のマーケティングおよび流通に十分なリソースを委ねない場合があります。
• 当社は、他者とのコラボレーションを妨げるような独占的権利を提携者に付与する場合があります。
• 協力者は、私たちの知的財産権を適切に取得、維持、弁護、または実行することができない場合があり、または何らかの方法で私たちの固有情報および知的財産権を使用して、訴訟または他の知的財産権関連訴訟を開始し、それによって、私たちの独自情報および知的財産権を危険にさらしたり、潜在的な訴訟または他の知的財産権関連訴訟に直面させたりすることができる
• 協力者と当社との間で紛争が発生し、当社の製品候補の研究、開発または商業化の遅延または終了をもたらし、または経営陣の注意とリソースをそらす高価な訴訟または仲裁をもたらします。
• 協力は終了する可能性があり、終了すれば、適用される候補製品をさらに開発または商業化するために追加の資金が必要になる可能性がある
• コラボレーション契約は、 FYARRO または当社が将来最も効率的な方法で開発する可能性のある他の製品候補の開発または商業化につながらない場合があります。
• コラボレーターから開発進捗状況およびコラボレーションの下での活動に関するタイムリーかつ正確な情報を提供できない場合、またはそのような情報の共有能力を制限する可能性があります。
• コラボレーターは、当社とのコラボレーションによって生じる当社の製品に関する知的財産を所有または共同を所有する場合があり、そのような場合、当社はそのような知的財産を開発または商業化する排他的権利を有しません。
• 協力者の販売およびマーケティング活動またはその他の業務は、適用法に準拠していない場合があり、民事または刑事訴訟が生じる場合があります。
私たちと私たちの協力者との間の紛争は訴訟や仲裁を招く可能性があり、これは私たちの費用を増加させ、私たちの経営陣の注意をそらすだろう。また，これらの取引や手配は契約的であり，適用プロトコルの条項に従って終了または解除することができる.例えば、2022年6月27日には、重大な違反が疑われたため、平機会選択は“平機会許可協定”を直ちに終了することを選択した。私たちは重大な違反に関する機会の疑いに同意せず、これについて異議を提起し続けるだろうが、これは現在仲裁されている。フラット機会ライセンスプロトコル、その終了、および生成された仲裁に関するより多くの資料は、レビューされていない総合財務諸表付記7および12を参照されたい。平機会許可協定によると、私たちは平機会に相当な部分の財政資源を提供し、平機会地域におけるFYARROの発展、監督、商業化活動に資金を提供する。また、EoCはFYARROの開発や商業化を協力して完了する前にEoCライセンス契約を終了し、EoC地域内のライセンス製品の潜在的な承認と私たちの収入に悪影響を与え、協力から将来の収入を得ることはないだろう。私たちは平機会地域でFYARROを発展させる責任を自費で負担したり、その地域のために別のパートナーを探す必要があるかもしれない。この場合、私たちは追加的な資金を求める必要があるかもしれませんが、FYARROから将来の収入を創出する潜在力は大幅に低下する可能性があり、私たちの業務は実質的で不利な被害を受ける可能性があります。
従業員問題、成長管理およびその他の事業に関連するリスク
当社の成功は、高度に熟練した役員、重要な科学人材、従業員を引き付け、維持する能力に大きく依存しています。
成功するために、私たちは合格した臨床、科学、技術と管理者を募集、維持、管理と激励しなければならないが、私たちは経験豊富な人員に対する激しい競争に直面している。私たちは私たちの経営陣の主要な会員たちと科学と医療者たちに強く依存している。私たちが適格な人材、特に経営陣を引き付けることに成功しなければ、これは私たちの業務計画を実行する能力に悪影響を与え、私たちの運営を損なう可能性があります 結果が出る。特に、適切な後継者を速やかに募集できなければ、執行幹事やキー科学者を1人以上失うことは私たちに不利になる可能性がある。2022年11月9日、執行理事長に取締役創業者兼最高経営責任者のニール·デサイを任命し、CEOブランドン·ドレニを総裁·最高経営責任者に任命し、2023年1月1日から発効することを発表した。このような引き継ぎを受け、我々は2023年3月3日に、デレーニさんを総裁兼CEOとして辞任し、2023年3月14日から発効するとともに、スコット·ジャコベロCEOを臨時CEO兼CEOに任命し、2023年3月15日から発効すると発表した。さん·ジャコベロはかつて我々の臨時CEOや社長を務めていたが、デヴィッド·レノンが総裁·最高経営責任者に任命されるまで(2023年10月2日から発効)、さん·ジャコベロが引き続きCEOを務めた。これらの指導層の交代や、将来の他の上級管理職の変動は、私たちの業務を混乱させ、それに悪影響を及ぼす可能性がある。私たちが臨床開発と商業活動を拡大するにつれて、私たちはもっと多くの人員を募集する必要があるだろう。私たちは将来経験者を引き付けることが難しいかもしれませんし、大量の財政資源を使って従業員を募集し、維持する必要があるかもしれません。
当社が有能な人材を求めて競争している他のバイオテクノロジー企業の多くは、当社よりも大きな財務資源やその他のリソース、異なるリスクプロファイル、業界での長い歴史を持っています。また、より高い報酬、より多様な機会、キャリアアップの見通しも提供します。これらの特徴のいくつかは、高品質に魅力的です。 提案するよりも多くの候補者を提案します優秀な人材を引き付け、維持し続けることができなければ、製品候補を発見、開発、商業化できる速度と成功率は制限され、事業を成功させる可能性は損なわれます。
さらに、当社は、研究、開発、臨床戦略の策定を支援するために、科学および臨床アドバイザーおよびコンサルタントに依存しています。これらのアドバイザーおよびコンサルタントは当社の従業員ではなく、当社の利用可能性が制限される可能性のある他のエンティティとのコミットメント、またはコンサルティングまたはアドバイザリー契約を有する場合があります。さらに、これらのアドバイザーおよびコンサルタントは、通常、当社と非競争契約を締結しません。当社の業務と他の事業体での業務の間に利益相反が生じた場合、当社はサービスを失う可能性があります。また、当社のアドバイザーは、当社と競合する製品や技術の開発を支援するために、他の企業と契約することがあります。特に、これらのアドバイザーとのコンサルティング関係を維持できない場合、または競合他社にサービスを提供した場合、当社の開発および商業化努力が損なわれ、当社の事業に大きな害を及ぼします。
当社が販売またはマーケティング能力を確立および維持できず、または第三者との間で、先進悪性 PEComa または承認を求める可能性のある追加適応症、または今後開発する可能性のある他の製品候補の販売または販売に関する契約を締結できない場合、承認された場合、当社は規制当局の承認を得た製品候補の販売または販売を成功させることができない可能性があります。
FYARRO の商品化のため 進行した悪性 PEComa または承認を求める追加の適応症、または将来開発するその他の製品候補については、承認された場合、マーケティング、販売、流通、管理およびその他の非技術的能力を構築および維持するか、当社の製品の販売または販売の承認を受けている地域ごとにこれらのサービスを実施するために第三者と取り決めなければなりません。当社独自の商業能力を確立および維持し、これらのサービスを実施するための第三者との契約を締結することにはリスクがあり、これらの必要なタスクを完了することができない可能性があります。
技術的な専門性と流通能力を持つ内部販売或いはマーケティングチームを構築し、維持し、私たちが市場の承認を得た候補製品を商業化することは高価で時間がかかり、私たちの幹部が管理を高度に重視する必要がある。もし私たちの内部販売、マーケティング、流通能力の発展にどんな失敗や遅延が生じた場合、市場で承認された任意の候補製品の商業化に悪影響を及ぼす可能性があり、あるいは第三者と合意していなければ、私たちに代わってこのようなサービスを提供してくれます。販売チームを募集し、マーケティングや他の商業化能力の候補製品の商業発表を確立し、いかなる理由でも延期または発生していなければ、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用がかかるかもしれないし、もし私たちが私たちの商業化者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失するだろう。あるいはもし私たちが
直接販売チームおよび構築された流通システムを有する第三者とグローバルまたは逐地協力して、私たち自身の販売チームおよび流通システムを強化したり、私たち自身の販売チームや流通システムの代わりに、これらの第三者と提案された協力について交渉して合意することを要求されます。このような手配は、製品自体の商業化の利益よりも低いことが証明される可能性があります。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条項やそのような計画を根本的に達成できない場合、私たちは規制部門の承認を得た候補製品を商業化することに成功できないかもしれないし、どのような商業化も遅延や制限に遭遇する可能性がある。私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどないかもしれません。彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが承認した候補製品を商業化することに成功しなければ、私たち自身も1つ以上の第三者と協力することで、私たちの未来の製品販売は影響を受け、私たちは重大な追加損失を受けるかもしれない。
私たちの計画と戦略を成功的に実施するためには、私たちの組織の規模を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理する上で困難に直面するかもしれない。
2024 年 6 月 30 日現在、研究開発に従事する 48 人を含む正社員 70 人を擁しています。当社の開発 · 商業化計画 · 戦略を成功裏に実施し、上場企業への移行に伴い、経営、オペレーション、開発、セールス、マーケティング、財務などの人材の追加が必要と予想されます。今後の成長は、以下を含む経営陣に重要な追加責任を課すでしょう。
• より多くの従業員を識別し、採用し、統合し、維持し、激励する
• 臨床、 FDA 、 EMA 、その他の同等の外国規制機関の審査プロセスを含む、 FYARRO および今後開発する他の製品候補について、当社の内部開発活動を効果的に管理し、当社の契約者およびその他の第三者に対する契約上の義務を遵守すること。
• 私たちの業務、財務、管理制御、報告システム、そして手続きを改善する。
当社の将来の財務業績と、 FYARRO および今後開発する可能性のあるその他の製品候補の開発および商業化を成功させる能力は、承認された場合、将来の成長を効果的に管理する当社の能力に一部依存します。経営陣は日々の業務から不釣り合いな注意をそらす必要があるかもしれませんこれらの成長活動の管理に相当な時間を費やすために
現在、予測可能な未来に、私たちは臨床開発と製造の重要な側面を含むいくつかの独立した組織、コンサルタント、コンサルタントに大きく依存していくつかのサービスを提供する。必要な時に、独立した組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスが適時に提供されるか、あるいは合格した代替者を見つけることができるということを保証することはできません。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、または第三者サービスプロバイダが提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、FYARROの追加適応および任意の他の候補製品に対する規制機関の承認を得ることができない可能性があり、将来的に開発または他の方法で私たちの業務を促進することができるかもしれません。私たちは私たちの既存の第三者サービスプロバイダを管理したり、経済的に合理的な条件で他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができる、あるいは全くできないという保証はできません。
当社が新規従業員の採用や / または追加の第三者サービスプロバイダーの雇用によって効果的に組織を拡大できない場合、 FYARRO および今後開発する可能性のあるその他の製品候補のさらなる開発および商用化に必要なタスクを正常に実施することができず、したがって研究、開発および商用化の目標を達成できない可能性があります。
当社の内部コンピュータシステム、または当社の CRO 、製造業者、その他の請負業者またはコンサルタント、または将来の潜在的な協力者のいずれかのコンピュータシステムが、セキュリティまたはデータプライバシーの侵害、または当社の所有データまたは機密データ、従業員データまたは個人データへのその他の不正または不適切なアクセス、使用またはその他の処理、または破壊に失敗または遭遇し、追加費用、収益損失、重大な負債をもたらす可能性があります。当社のブランドに害を及ぼし、業務に重大な中断を及ぼします。
当社の情報を格納するシステムを保護するためのセキュリティ対策を講じていますが、その規模と複雑さ、および当社の社内情報技術システムおよび第三者の CRO 、その他の請負業者の情報に維持される情報の量が増加していることを考えると、（ 当社の臨床試験を実施するサイトを含む ） およびコンサルタント、これらのシステムは、サービス中断、システムの故障、自然災害、テロ、戦争、電気通信および電気障害による故障またはその他の損傷または中断に対して潜在的に脆弱です。当社の従業員、請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、および / またはその他の第三者による不注意または意図的な行為、または悪意のある第三者によるサイバー攻撃 （ 有害なマルウェアの展開を含む、
脅迫ソフトウェア、サービス拒否攻撃、社会工学、および他の手段は、サービスの信頼性に影響を与え、システムおよび情報の機密性、完全性、および利用可能性を脅かす)、これは、私たちのシステムインフラを脅かすか、または私たちのデータ損失、破壊、変更、または伝播または破損を引き起こす可能性がある。ネットワーク脅威構造の変化に伴い、これらの攻撃の頻度、複雑性、強度は増加しており、検出が難しくなってきている。私たちと私たちのサプライヤーと請負業者の遠隔作業員の数が増加しているため、これらのリスクは増加する可能性があります。戦争や衝突のような更なる地政学的事件は、私たちと協力する第三者が直面しているサイバーセキュリティの脅威を増加させる可能性がある。いかなる中断やセキュリティホールやイベントにより、私たちのデータやアプリケーションの損失、破壊、利用不可能または許可されていない変更、伝播、または他の処理または破損、またはこれらの状況が発生したと信じたり報告したりする人がいる場合、私たちは責任と名声の損害を招く可能性があり、私たちの候補製品の開発および商業化は延期される可能性があります。私たちのデータ保護努力と情報技術への私たちの投資、またはCRO、コンサルタント、または他の第三者の努力または投資は、システムまたは他のネットワークイベントにおける重大な障害または破壊を防止または防止することを保証することはできません。これらのシステムまたはネットワークイベントは、損失、破壊、利用できない、または私たちのデータを不正に変更、伝播または他の処理したり、私たちのデータを破損したりすることができます。これらは、私たちの名声、業務、運営、または財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。例えば、このようなイベントが発生し、私たちの運営が中断されると、私たちの計画が深刻に中断される可能性があり、私たちの候補製品の開発が延期される可能性があります。また、私たちの候補製品の臨床試験データの紛失、許可されていない変更、あるいは利用できないことは、私たちの規制承認作業の遅延を招き、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性があります。さらに、我々の内部情報技術システムの中断または他の中断またはセキュリティホールは、データ(商業秘密または他の機密情報、知的財産権、独自業務情報および個人情報または個人識別可能な健康情報を含む)の損失、流用および/または不正アクセス、使用、開示、または他の処理またはアクセスを阻止する可能性があり、それにより、私たちの財務、法律、商業および名声を損なう可能性がある。例えば、個人が識別可能な健康情報または個人情報(私たちの臨床試験対象または従業員に関するこのような情報を含む)を不正アクセス、使用、開示、または他の方法で処理することを引き起こすことは、私たちの名声を直接損なう可能性があり、連邦および/または州の違反通知法および外国と同等の法律を遵守させ、強制的な是正措置を取らせ、他の方法でこのような情報のプライバシーおよびセキュリティを保護する法律法規下の責任を負わせる可能性があり、これは、重大な法律および財務リスクおよび名声被害を招き、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
連邦、州、そして外国政府のいくつかの要求は、会社が個人に特定の情報に関連するセキュリティホールを通知する義務があり、これらの脆弱性は、私たちまたは私たちのサプライヤー、請負業者、または私たちと戦略関係を構築する組織が経験した脆弱性によるものかもしれない。セキュリティイベントに関連した通知や後続行動は、私たちの名声に影響を与える可能性があり、法的費用や救済費用を含む巨額のコストが発生する可能性があります。私たちは、セキュリティイベントを検出し、予防するための努力で大きなコストが発生することが予想され、実際または予想されるセキュリティホールやイベントが発生する際に大量のリソースを費やすために、より多くのコストと要求に直面する可能性がある。私たちはまた、私たちの候補製品を生産するために第三者に依存しており、彼らのコンピュータシステムに関連する類似のイベントも、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。任意の中断またはセキュリティイベントは、私たちのデータ(個人情報および他の個人関連情報、ならびに私たちの機密または独自情報または第三者の情報を含む)の任意の損失、破壊または不正な変更または他の処理または破損を引き起こすと考えられ、私たちはクレーム、要求、訴訟、政府調査および他の訴訟に直面する可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は延期される可能性があり、私たちは巨額の罰金、処罰、その他の法的責任に直面する可能性がある。
当社の保険契約は、当社の事業運営または商業開発に重要な情報が保存またはその他の方法で処理される当社のシステムまたは第三者のシステムのそのような中断、障害またはセキュリティ侵害、またはセキュリティインシデント、または影響から生じる潜在的な損失を補償するのに十分ではない場合があります。また、かかる保険は、将来的に経済的に合理的な条件で、または全く利用できない場合があります。さらに、当社の保険は、当社に対して提出されたすべての請求をカバーしない可能性があり、いずれにせよ高い控除額がある可能性があり、訴訟のメリットにかかわらず、訴訟を弁護することはコストがかかり、経営陣の注意をそらす可能性があります。
当社の純営業損失 （ 「 NOL 」 ） の繰越およびその他の特定の税金属性を将来の課税所得を相殺するために利用する能力は制限される場合があります。
米国税法の制限により、将来の課税所得を相殺するための NOL 繰越が利用できない場合があります。2018 年 1 月 1 日以前に開始された納税年度に発生した当社の NOL は、適用される米国連邦税法に基づき、 20 納税年度のみ繰越され、未使用で有効期限が切れる可能性があります。2017 年 12 月 31 日以降の納税年度に発生した連邦 NOL は無期限繰越することができますが、 2020 年 12 月 31 日以降の納税年度における連邦 NOL の控除は、当年度課税所得の 80% に制限されています。2023 年 12 月 31 日の時点で、 1986 年内国歳入法第 382 条 （ 「法典」 ） の下で未使用の期限が切れたと推定された NOL を考慮した後、約 $187.2 の連邦 NOL 繰越があった。
このうち 4410 万ドルは 2030 年に満期を開始し、残りの 1431 万ドルは満期しない。また、 2023 年 12 月 31 日時点で約 9200 万ドルのステート NOL キャリーフォワードがあり、 2037 年に失効します。
“規則”第382条及び383条の規定によると、ある会社が“所有権変更”(一般に“5%株主”の同社所有権に対する累積変更と定義され、3年間のスクロール期間内に50ポイントを超える)を経験した場合、当該会社は変更前のNOLと何らかの変更前の税収属性を用いて変更後の課税所得額を相殺する能力が限られている可能性がある。似たような規則は州税法に適用されるかもしれない。私たちは過去にこのような所有権の変化を経験して、将来私たちは私たちの株式所有権の後続の変化のために所有権の変化を経験するかもしれません。その中のいくつかの変化は私たちの制御範囲内ではありません このような制限がNOLと研究開発信用の繰越満期未使用を招く程度で、これらの税務属性はすでに私たちの繰延税金資産から削除された 以上のように，NOLや何らかの他の税収属性を利用する能力は“所有権変更”によって制限される可能性があるため，NOLや何らかの他の税収属性の大きな部分を利用できない可能性があり，我々のキャッシュフローや運営結果に大きな悪影響を与える可能性がある.州法によると、規制は州NOLにも適用される可能性がある。
税法の変更は、財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
米国や国際税法の立法やその他の変化は、私たちの納税義務を増加させ、税引き後の収益力に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、2022年からは、通常、2017年の減税や雇用法案や税法の立法と呼ばれ、米国の研究や実験支出が5年以内に比例資本化や償却が求められている。米国国外で行われた研究に起因するすべてのこのような支出は、15年以内に資本化と償却されなければならない。また、2022年8月、米国は“インフレ低減法案”を公布し、株式買い戻しに1%の消費税を徴収することと、調整後の財務諸表収入に代替最低税を徴収することを含む一連の変化を実施した。同等はすでに公布及びその他の提案の変更、及びこれらの変化を解釈及び応用した法規及び法律決定は、私たちの未来の期間の有効税率、現金税項の支出及び繰延税項の純資産に重大な影響を与える可能性がある。
私たちの知的財産権に関するリスクは
当社の成功は、当社の製品または将来の製品候補の特許期間の延長を取得する能力を含め、当社の知的財産と独自の技術を保護し強化する能力に依存しています。
当社の商業的成功は、当社の製品および製品候補、独自の技術とその使用、および当社の事業に関連するノウハウについて、米国およびその他の国において特許保護および営業秘密保護を取得し維持する能力、ならびに有効で執行可能な他者の特許および所有権を侵害することなく運営する能力に一部依存しています。当社は一般的に、当社の製品および製品候補、当社の事業にとって重要な独自の技術およびその使用に関連して、米国および海外で特許出願することにより、当社の独自の地位を保護しようとしています。また、関連する発行済特許または保留中の出願を第三者から取得またはライセンスを付与することにより、当社の所有権の保護を図ります。また、特許保護の対象とならない、または適切ではないと考えられる事業の側面を保護するために、企業秘密に依存しています。
保留中の特許出願は、そのような出願から特許が発行されるまで、およびその発行された特許が技術をカバーする範囲を除き、そのような出願で請求される技術を実践する第三者に対して執行できません。当社の特許出願または当社のライセンサーの特許出願により、特定の管轄区域において追加の特許が発行されること、または発行された特許が類似の技術を持つ競合他社に対して十分な保護を提供することを保証することはできません。
発行された特許であっても、後に無効または執行不能であることが判明し、第三者が様々な特許庁や裁判所で提起する手続で変更または取り消す可能性があります。当社およびライセンサーの財産権に対する将来の保護の程度は不確実です。当社の権利を適切に保護したり、競争優位性を獲得または維持することはできません。当社の製品または製品候補に関連する知的財産権を適切に保護する能力におけるこれらの不確実性および / または制限は、当社の財務状況および事業結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
当社は、米国で 12 の特許を発行した特許を所有またはライセンスを提供していますが、他の米国における特許出願中の請求、対応する国際特許出願および特定の外国領域における特許出願、または当社のライセンサーの請求が、米国特許商標庁によって特許可能とみなされることを確信することはできません。（ 「 USPTO 」 ） 、米国内の裁判所、または外国特許庁および裁判所によって、また、当社が発行した特許の請求が異議申し立てされた場合は無効または執行不能であると判断されないことを確信することはできません。
特許出願プロセスには多くのリスクと不確実性があり、当社または現在または将来の協力者が特許を取得し防衛することによって当社の製品または製品候補を保護することに成功する保証はありません。これらのリスクと不確実性には以下のものが含まれる。
• USPTO および様々な外国政府の特許機関は、特許プロセス中に多くの手続、文書、手数料の支払いおよびその他の規定の遵守を要求しており、その不遵守は、特許または特許出願の放棄または失効、および関連する管轄区域における特許権の一部または完全な喪失をもたらす可能性があります。
• 特許出願は特許を発行しないこと
• 臨床試験が遅延した場合特許保護の下で現在または将来の製品候補を販売できる期間が短縮されます
• 特許に異議を唱え、無効化、変更、絞り込み、取り消し、迂回、執行不可能なものと判明し、侵害されていないものと判明し、その他の競争優位性を提供しない場合がある。
• 当社の競合他社は、当社よりも実質的に大きなリソースを持ち、競合技術に多額の投資を行っている多くが、当社の所有、共同所有、またはライセンスされた特許のいずれかを中心に、当社の製品または潜在的な製品候補または設計の製造、使用、販売能力を制限、妨害、または排除する特許を求め、またはすでに取得している可能性があります。
• 米国およびその他のほとんどの国における特許出願は、出願後一定期間機密保持されるため、 （ i ） 当社の製品に関連する特許出願、または （ ii ） 当社の特許または特許出願で主張されている発明のいずれかを発明した最初の者であったことを確信することはできません。
• 法律が保護を提供している場合でも、当社の所有権の執行と範囲の決定には費用がかかり、時間がかかる訴訟が必要となり、そのような訴訟の結果は不確実です。さらに、競合他社に対して知的財産権を行使するために提起するいかなる訴訟も、競合他社が反訴を引き起こす可能性があります。
• 世界的な健康上の懸念に関する公共政策の問題として、成功した疾病治療について、米国内外の特許保護の範囲を制限するよう、米国政府および国際政府機関に大きな圧力がかかる可能性がある。
• アメリカ合衆国以外の国々は、アメリカ合衆国の裁判所が支持した特許法よりも特許権者に有利ではない特許法を有し、外国の競合他社が競合製品または製品候補を作成、開発、販売するより良い機会を与える。
特許訴訟プロセスはまた、高価で複雑で時間がかかり、当社および当社のライセンサーは、合理的なコストで、またはタイムリーに、または保護が商業的に有利である可能性のあるすべての法域において、必要または望ましいすべての特許出願を提出し、起訴できない場合があります。また、当社および当社のライセンサーが、特許保護を得るには手遅れになる前に、当社 （ またはそのようなライセンサーの ） 研究開発成果の特許可能な側面を特定できない場合もあります。当社が開発する独自製品および技術について特許保護を取得または維持することができない場合、当社の事業、財務状況、業績および見通しが著しく損なわれる可能性があります。
さらに、当社の従業員、外部科学協力者、 CRO 、第三者メーカー、コンサルタント、アドバイザー、その他の第三者など、当社の研究開発成果の特許可能な側面にアクセスできる当事者と非開示および機密保持契約を締結していますが、これらの当事者のいずれかが特許出願前にそのような契約に違反し、そのような成果を開示することがあります。特許保護を求める能力を脅かします
新製品候補の開発、試験、規制審査に要する時間を考えると、そのような候補を保護する特許は、そのような候補が商用化される前または直後に失効する可能性があります。その結果、当社の知的財産は、当社製品に類似または同一の製品の販売から他者を排除する十分な権利を提供しない場合があります。
当社が取得する特許保護の範囲が十分に広くない場合、または特許保護を失った場合、競合他社が類似または同一の製品または製品候補を商業化するのを防ぐ能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
バイオ医薬品企業の特許の地位は一般的に非常に不確実であり、複雑な法的および事実上の問題を伴い、近年多くの訴訟の対象となっている。その結果、当社の特許権の発行、範囲、有効性、執行可能性および商業的価値は非常に不確実です。バイオテクノロジーと医薬品の特許で認められるクレームの幅に関する一貫した政策は、米国や多くの外国の法域では今日まで出現していない。アメリカ合衆国およびその他の国における特許法または特許法の解釈の変更
特許の価値を低下させ特許保護の範囲を狭めたりします一部の外国法では、米国法と同程度の財産権を保護しておらず、これらの国における財産権の保護に重大な問題が発生することがあります。当社の保留中および将来の特許出願および当社のライセンサーの特許出願は、当社の製品または製品候補を保護したり、競合製品または製品候補の商業化を効果的に妨げる特許を発行するものではありません。
さらに、特許出願で主張される範囲は、特許発行前に大幅に削減され、発行後に範囲を再解釈することができます。当社が所有またはライセンスしている特許出願が現在または将来特許として発行される場合であっても、当社が有意義な保護を提供したり、競合他社またはその他の第三者が当社と競合することを防止したり、その他の方法で競争優位性を提供したりする形式で発行されない場合があります。当社が所有またはライセンスしている特許は、第三者による異議申し立てまたは回避、または第三者による異議申し立ての結果、狭窄または無効になる可能性があります。したがって、当社の製品または製品候補が有効で執行可能な特許によって保護されるか、または保護され続けるかはわかりません。
当社の競合他社またはその他の第三者が、当社の事業、財務状況、営業結果および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のある非侵害方法で類似または代替技術または製品を開発することによって、当社の特許またはライセンサーの特許を回避することができる可能性があります。
特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、我々の特許またはわれわれライセンシーの特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。我々は、第三者が既存技術の発行前に米国特許商標局に提出すること、または反対、派生、撤回、再審査、許可後審査(“PGR”)および参加を受け入れる可能性がある 各方面間 審査(“知的財産権”)、又は他の同様の手続は、我々が所有する特許権に挑戦する。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、私たちの特許権の範囲を縮小したり、無効または実行できないようにしたり、その特許出願を発表できないリスクに直面させたり、第三者が私たちの製品または候補製品を商業化し、私たちと直接競争することを可能にして、私たちに支払うことなく、あるいは第三者の特許権を侵害することなく製品を製造または商業化することができなくなる可能性があります。さらに、私たちの特許または私たちのライセンシーの特許は、外国特許庁の反対のようなライセンスされた挑戦手続を受ける可能性があり、これは、私たちの発明優先権または私たちの特許および特許出願および我々ライセンシーの特許に関する他の特許的特徴に挑戦する。このような挑戦は、特許権の喪失、排他性の喪失、または特許主張の縮小、無効または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または私たちの製品または候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。最終的な結果が私たちに有利であっても、このような手続きは大量のコストを招く可能性があり、私たちの科学者と経営陣に多くの時間がかかる必要がある。さらに、我々の特許および特許出願または我々の許可側の特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、結果にかかわらず、会社が現在または将来の製品または候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止することができる。もし私たちのすべての候補製品をカバーする特許が失効したり、強制的に実行できない場合、私たちの財務状況と運営結果は実質的で不利な影響を受けるだろう。私たちは私たちまたはいかなる第三者が起こしたいかなる訴訟でも勝利しないかもしれません。もし私たちが勝てば、得られた損害賠償または他の救済措置は商業的な意味がないかもしれません。
知的財産権は必ずしも私たちの競争優位に対するすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
• 他者が FYARRO または将来の製品候補に類似した製品を開発できる場合がありますが、当社が所有またはライセンスする特許のクレームの対象外です。
• 当社または当社のライセンス提供者または協力者が、当社が所有またはライセンス供与する発行された特許または特許出願の対象となる発明を最初に作成していない場合。
• 当社または当社のライセンス提供者または協力者が当社の発明の一部をカバーする特許出願を最初に提出していない場合
• 他の人は私たちの知的財産権を侵害することなく、類似または代替技術を開発したり、私たちの任意の技術を複製したりすることができる
• 当社が所有またはライセンスしている特許出願が特許発行につながらない可能性があります
• 当社が所有またはライセンスしている特許は、競合他社による法的異議の結果、無効または執行不能とされた場合。
• 私たちの競争相手は特許権のない国で研究や開発活動を行い、これらの活動から学んだ情報を利用して競争力のある製品を開発し、私たちの主要な商業市場で販売するかもしれません
• 私たちは他の特許を申請できる独自技術を開発しないかもしれない
• 他人の特許が当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があり
• いくつかの商業秘密またはノウハウを保護するために、私たちは特許を出願しないことを選択することができ、第三者はその後、これらの知的財産権をカバーする特許を提出する可能性がある。
これらの事象のいずれかが発生した場合、当社の事業、財務状況、業績および見通しに重大な害を及ぼす可能性があります。
私たちのビジネスの成功は、第三者の特許や他の固有の権利を侵害することなく運営する私たちの能力に大きく依存する。第三者は私たちが彼らの専有権を侵害し、損害賠償責任を招いたり、私たちの開発と商業化努力を阻害したり延期したりする可能性があると主張している。
我々のビジネス成功は、第三者の特許、知的財産権、および独自の権利の侵害または流用を回避することにある程度依存する。しかし、私たちの研究、開発、および商業化活動は、第三者が所有または制御している特許または他の知的財産権を侵害または他の方法で侵害される可能性がある。他のエンティティは、私たちの製品の製造、使用、販売、提供、販売または輸入、または将来承認される可能性のある製品を製造、使用、販売、提供または輸入する能力を制限するか、または私たちの競争地位を損なう可能性がある特許または独自の権利を所有または取得することができる。アメリカ国内外で、生物製薬業界は特許と他の知的財産権に関連する訴訟を大量に持っており、特許侵害訴訟、異議、再審、知的財産権訴訟、アメリカ特許商標局および/または対応する外国特許庁に提起されたPGR訴訟を含む。我々が製品や候補製品を開発している分野には，多くの第三者米国や外国から発行された特許や未解決の特許出願が存在する.我々の製品または候補製品の使用または製造に関連する第三者特許または材料、配合、製造方法または治療方法の請求項に記載の特許出願が存在する可能性がある。
バイオ製薬業界の拡張や特許の発行に伴い、我々の製品又は候補製品が第三者特許権侵害のクレームを受けるリスクが増加する可能性がある。特許出願は一定期間秘密であるため、関連出願が公表される前に、我々の製品または任意の候補製品の商業化が第三者特許を侵害する可能性があることを知らない可能性があり、製品または技術に関連する特許出願を初めて提出した会社であることも確認できない。さらに、特許出願は、発行されるまでに数年かかる可能性があり、特許声明は、発行前に修正することができるので、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、私たちの製品または候補製品が発行された特許を侵害する可能性があるか、またはこれらの第三者が私たちの技術がこれらの特許を侵害していると主張する可能性がある。さらに、特許検索は、特許間の用語の違い、データベースの不完全さ、および特許請求の意味を評価することが困難であるため、我々の技術に関連する可能性のある第三者特許権を識別することは困難である。私たちが知っていない保証もありませんが、私たちの業務とは関係のない既存技術だと思いますが、それにもかかわらず、これらの技術は最終的には、私たちが将来承認される可能性のある製品を製造、使用、販売、提供、または輸入する能力を制限したり、私たちの競争的地位を損なう可能性があります。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。もし特許所有者が私たちの1つ以上の製品または候補製品がその所有者の特許権を侵害したと思っている場合、私たちが特許保護を受けても、特許所有者は私たちを起訴することができる。また、私たちは非執行実体の特許侵害請求に直面する可能性があり、これらの実体は関連する薬品収入がないため、私たち自身の特許の組み合わせは彼らに抑止力がないかもしれない。第三者が主張するいかなる特許侵害請求も非常に時間がかかり、可能性がある
• 負の宣伝を引き起こす可能性のある高価な訴訟をもたらします
• 技術スタッフと経営陣の時間と注意をそらすこと
• 開発の遅れを引き起こします
• 特許が失効するか、裁判所で最終的に無効または侵害されないと判断されるまで、当社の製品候補の商業化を防止すること。
• 非侵害技術の開発を要求します費用対効果の高いベースでは不可能かもしれません
• 当社が第三者に対して重大な責任を負うこと
• 商業的に合理的な条件で利用できない、または全く利用できない、または競合他社が同じ技術にアクセスできる可能性のある非独占的なロイヤリティまたはライセンス契約を締結することを要求します。
本四半期報告の日まで、第三者が特許侵害請求を主張していないにもかかわらず、他の人は独自の権利を持っている可能性があり、将来開発される可能性のあるFYARROや他の候補製品の発売を阻止するかもしれません。例えば、様々な特許庁は、当社の製品または候補製品に関連する訴訟モデルをカバーする特許を所有または取得することができる訴訟モデル特許を定期的に付与する。これらの訴訟モデルの特許は実行が困難である可能性があるが、第三者はFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品に対して特許侵害請求を提起する可能性がある。特許に関連する任意の法的訴訟または知的財産権侵害に関する任意のクレームは、損害賠償を要求し、私たちの製品またはプロセスに関連する商業活動を禁止しようとすることに成功し、私たちに3倍の損害賠償および弁護士費を含む重大な損害賠償責任を負わせる可能性があり、もし私たちが故意に侵害したと判断された場合、私たちは私たちの製品または候補製品を製造またはマーケティングする許可証を取得することを要求する。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。私たちがこのような訴訟に勝つかどうかは予測できませんし、これらの特許に必要ないかなる許可が商業的に受け入れられる条項で提供されるかどうかも予測できません。また、たとえ私たちまたは私たちの現在または未来の戦略パートナーが許可を得ることができても、これらの権利は非排他的である可能性があり、これは私たちの競争相手に同じ知的財産権を獲得させる可能性がある。さらに、必要であれば、権利侵害を回避するために、私たちの製品または製品候補またはプロセスを再設計できるかどうかを決定することはできません。したがって、司法または行政訴訟における不利な裁決、または必要なライセンスを取得できなかった場合、私たちの製品または候補製品の開発および商業化を阻止または延期することができ、これは、私たちの業務、財務状況、および経営業績を損なう可能性がある。さらに、知的財産権訴訟は、私たちの結果にかかわらず、否定的な宣伝を招く可能性があり、私たちの製品または製品候補および技術をマーケティングまたは他の方法で商業化することを禁止する可能性があります。
さらに、訴訟の開始および継続に起因する不確実性は、追加資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼし、または事業、業績、財務状況および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
当社は、買収およびインライセンスを通じて将来開発する当社の製品または製品候補に対する必要な権利を取得または維持することに成功しない可能性があります。
私たちの開発計画は将来的に第三者が持つ独占権を使用する必要があるかもしれないので、私たちの業務の成長は、これらの第三者の独占権を取得、許可、または使用する能力にある程度依存するかもしれません。私たちは、当社の製品または将来開発可能な候補製品に必要と考えられる任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を第三者から得ることができないかもしれません。第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、一部のより成熟した企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとる可能性がある。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。また、協力手配の交渉、記録、実施、維持は複雑で時間がかかる。もし私たちがそのような計画を達成することを選択すれば、私たちが協力や他の代替計画を確立して実施する努力は成功しないかもしれない。私たちはまた私たちに有利な条項に従って第三者の知的財産権を許可したり、投資から適切な見返りを得ることを可能にしたり、全くできないかもしれない。私たちが関心のある知的財産権の許可を得ることができても、私たちは独占的な権利を得ることができない可能性があり、この場合、他の人たちは同じ権利を使用して私たちと競争するかもしれない。もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、関連計画や候補製品の開発を放棄しなければならないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
当社は、当社の特許または知的財産、または当社のライセンサーの特許または知的財産を保護または執行するための訴訟またはその他の手続に関与する場合があります。さらに、当社の発行された特許またはライセンスの特許は、法廷で異議を申し立てた場合、無効または執行不能であることが判明する可能性があります。
競合他社およびその他の第三者は、当社の特許およびその他の知的財産権を侵害、不正使用、または侵害する可能性があります。侵害や不正使用を防止するために、当社は侵害請求を提出する必要が生じる場合があります。これは、コストがかかり、時間がかかり、経営陣および主要要員の注意を事業運営からそらす可能性があります。さらに、特許侵害手続において、裁判所は、当社が所有またはライセンスしている特許が無効、執行不能、および / または侵害されていないと決定することがあります。当社または当社の将来の潜在的な協力者が、当社の製品または製品候補のいずれかに向けられた特許を執行するために第三者に対して法的手続を開始した場合、被告は当社の特許または当社のライセンサーの特許が全部または一部無効および / または執行不能であると反訴することができます。イン
アメリカ合衆国における特許訴訟では、被告は無効および / または執行不能を主張する反訴が一般的です。有効性異議申し立ての根拠には、新規性、明白性、書面による説明、非有効性、または明白性タイプの二重特許の欠如を含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たす疑惑の失敗が含まれます。執行不可能な主張の根拠には、特許の起訴に関連した誰かが USPTO から関連情報を隠したり、特許出願の起訴中に誤解を招くような声明を行ったという主張が含まれます。
第三者は、訴訟の範囲外であっても、米国特許商標局または海外特許庁に類似した無効クレームを提出することができる。このようなメカニズムは、再審、PGR、知的財産権、派生手続き、および外国司法管轄区域の同等の手続き(例えば、反対手続き)を含む。このような訴訟は、これらの特許が私たちの技術またはプラットフォーム、製品、または私たちが開発する可能性のある任意の候補製品をカバーしないように、私たちの特許がキャンセルされ、キャンセルされ、または修正されるかもしれない。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題については、私たちは無効な以前の技術がないとは確信できないが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし第三者が無効または強制不可能な法的主張に勝った場合、私たちは少なくとも部分的、さらにはすべて、私たちの技術またはプラットフォーム、製品、または私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすだろう。
無効および / または執行不可能な法的主張に伴う結果は予測不可能であり、先行技術により当社の特許またはライセンスの特許が無効になる可能性があります。当社の特許および特許出願、または当社のライセンサーの特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する先行技術が見つかったことを保証するものではありません。また、当社が認識しているが、当社の特許および特許出願、または当社のライセンサーの特許および特許出願におけるクレームの有効性または執行可能性に影響を与えないと考えられる先行技術がないことを保証するものではありません。それにもかかわらず、最終的には請求の有効性または執行可能性に影響を与えることが判明する可能性があります。
被告が無効および / または執行不可能な法的主張を勝ち取った場合、当社は、当該製品または製品候補に関する特許保護の少なくとも一部、またはおそらく全部を失う可能性があります。さらに、当社の特許および特許出願、または当社のライセンサーの特許および特許出願によって提供される保護の幅度または強度が脅かされた場合、企業は現在または将来の製品または製品候補のライセンス、開発または商業化において当社と協力することを妨げる可能性があります。このような特許保護の喪失は、当社の事業に重大な悪影響を及ぼします。
解決策が私たちに有利であっても、私たちの知的財産権に関する訴訟や他の法的手続きは、私たちに巨額の費用を発生させ、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や訴訟手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源を持っているので、私たちよりもこのような訴訟や訴訟の費用を効率的に負担するかもしれない。特許訴訟や他の訴訟の開始と継続による不確実性は、市場での私たちの競争能力を損なう可能性がある。
さらに、知的財産権訴訟または私たちの知的財産権に関連する他の法的手続きが大量の開示を必要とするため、私たちのいくつかの機密情報は、そのような訴訟または他の手続きで開示によって漏洩される可能性がある。
さらに、特許の発行は、特許された発明を実践する権利を与えません。第三者が特許をブロックし、当社の特許製品の販売や特許技術の実践を妨げる可能性があります。
知的財産権訴訟は不利な宣伝を招き、私たちの名声を損ない、私たちの普通株の市場価格を下落させる可能性がある。
知的財産権訴訟の過程で、訴訟の開始、公聴会の結果、動議に関する判決、その他の暫定手続または訴訟の進展について公表される可能性があります。証券アナリストまたは投資家がこれらの発表をネガティブとみなした場合、当社の製品または製品候補、プログラムまたは知的財産の認識価値が低下する可能性があります。これに伴い、当社普通株式の市場価格が下落する可能性があります。また、当社の評判や将来の製品の市場を損なう可能性があり、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
発明の優先度を決定するためには、派生プログラムが必要である可能性があり、不利な結果は、関連技術の使用を停止すること、または勝利者から権利許可を得ようと試みることを要求することができる。
第三者によって開始されるか、または我々によって提起されるか、または米国特許商標局によって発表される派生プログラムは、我々の特許または特許出願または我々の許可者の発明に関連する発明の優先度を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は私たちに関連技術の使用を中止することを要求するか、または勝利の方向から私たちが権利を許可しようとすることを要求するかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。派生訴訟の弁護は失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。さらに、このような訴訟に関連する不確実性は、私たちの臨床試験を継続するために資金を調達し、私たちの研究計画を継続し、第三者から必要な技術的許可を得たり、パートナー関係を開発または製造する能力に大きな悪影響を及ぼす可能性があり、これらの資金は、私たちの製品や候補製品を市場に出すのを助けるだろう。
特許改革法は、当社の特許出願または当社のライセンサーの特許出願の起訴、および当社の発行された特許または当社のライセンサーの特許の執行または防衛を取り巻く不確実性とコストを増加させる可能性があります。
2011年9月16日、“ライシー·スミス米国発明法”(略称“ライシー·スミス法案”)が法律に署名された。“ライシー·スミス法案”は米国特許法を多くの重大な改正を行った。このような条項は特許出願起訴方式に影響を与える条項を含み、特許訴訟に影響を及ぼす可能性もある。特に、“ライシー·スミス法案”によれば、米国は2013年3月に“最初に特許出願を提出した発明者”制度に移行し、この制度の下で、他の特許性要件を満たすと仮定して、最初に特許出願を提出した発明者は、要求された発明が第三者が最初に発明したものであるか否かにかかわらず、特許を取得する権利がある。したがって、2013年3月以降であるが、我々が以前に米国特許商標局に特許出願を提出した第三者は、たとえ第三者が発明を行う前に本発明を作成したとしても、我々の発明をカバーする特許を付与することができる。これは私たちが発明から特許出願までの提出時間を認識することを要求するだろう。さらに、有効かつ強制的に実行可能な特許を取得して維持する能力は、我々の技術と従来技術との差が、我々の技術が従来技術よりも特許を取得することを可能にするか否かに依存する。米国およびほとんどの他の国/地域の特許出願は、提出後または発行前の一定期間秘密であるため、私たちまたは私たちの許可者が、私たちの製品または候補製品に関連する特許出願または発明特許または特許出願で主張されている任意の発明を最初に提出した会社であることは確認できないかもしれない。
Leahy—Smith 法はまた、特許出願が起訴される方法に影響を与える重要な変更の数を含み、特許訴訟に影響を与える可能性があります。これらには、特許訴訟中に第三者が USPTO に先行技術の提出を許可することや、 PGR 、 IPR 、派生手続を含む USPTO が管理する付与後手続による特許の有効性を攻撃するための追加手続が含まれます。このような提出または手続における不利な決定は、当社の特許権の範囲または執行可能性を減少させ、または無効にし、当社の競争力に悪影響を及ぼす可能性があります。
USPTO手続きの証拠基準は、米国連邦裁判所が特許請求の無効を宣言するために必要な証拠基準よりも低いため、第三者は、USPTO手続において、USPTOが権利請求を無効にするのに十分な証拠を提供する可能性があり、同じ証拠が最初に地域裁判所訴訟で提出された場合には、権利請求を無効にするのに十分ではない。したがって，第三者は米国特許商標局の手続きを用いて我々の特許主張の無効を宣言しようとする可能性があり，第三者が地域裁判所訴訟で最初に被告として疑問を提起すれば，我々の特許主張は無効ではない.したがって、“ライシー·スミス法案”およびその実施は、私たちを起訴する特許出願または私たちライセンシーをめぐる特許出願および私たちが発行した特許または我々ライセンシーの特許を実行または保護する不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
米国特許法または他国の法律の変更は、特許全般の価値を低下させ、当社の製品または製品候補を保護する能力を損なう可能性があります。
他の製薬企業と同様に、当社の成功は知的財産、特に特許に大きく依存しています。製薬業界における特許の取得と執行は、技術的および法的複雑さが高いです。したがって、医薬品特許の取得と執行は費用がかかり、時間がかかり、本質的に不確実です。米国およびその他の国における特許法または特許法の解釈の変更は、当社の知的財産の価値を減少させ、特許出願の起訴および発行された特許の執行または防衛を取り巻く不確実性およびコストを増加させる可能性があります。当社は、当社の特許または第三者の特許において許可または執行される可能性のあるクレームの幅を予測することはできません。さらに、議会やその他の外国の立法機関は、私たちに不利な特許改革法を可決する可能性があります。
例えば、アメリカ合衆国最高裁判所は、近年、特定の状況下で利用可能な特許保護の範囲を狭めたり、特定の状況下で特許所有者の権利を弱めたりするいくつかの特許事件について判決を下しています。今後特許を取得する能力に関する不確実性を増大させるだけでなく、一旦取得された特許の価値に関する不確実性を生み出しています。米国議会、米国連邦裁判所、 USPTO 、または外国の管轄区域の類似の当局による決定に応じて、法律および
特許を管理する規制は予測不可能な方法で変化し、新しい特許を取得したり、既存の特許や将来取得またはライセンスする特許を執行する能力を弱める可能性があります。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
私たちはまた、私たちの元従業員または私たちのライセンシーまたは他の第三者が私たちの特許または他の知的財産権の所有権を持つことを要求されるかもしれない。秘密保持と知的財産権譲渡協定は遵守されない可能性があり、知的財産権を効果的に譲渡してくれない可能性もある。これらの合意の下での知的財産権譲渡は、知的財産権が発生した後に自動的に行われない可能性があり、または譲渡協定が違反される可能性があり、第三者にクレームを請求することを余儀なくされたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権であると考えられることを決定するために、彼らが提起する可能性のあるクレームに対抗することができます。訴訟は、これらと他の挑戦在庫または所有権のクレームに対抗するために必要かもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、お金の損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
特許条項は、当社の製品または将来的に開発する製品候補に関する当社の競争的地位を保護するのに不十分である可能性があります。
特許は寿命が限られている。アメリカ合衆国では、すべてのメンテナンス手数料がタイムリーに支払われれば、特許の自然失効は一般的に、最早のアメリカ合衆国の非暫定的な有効出願日から 20 年です。様々な拡張機能が利用可能ですが、特許の寿命とそれが提供する保護は限られています。当社の製品や将来開発する製品候補に関する特許を取得した場合でも、特許期間が満了すると、競合製品との競争に開かれることがあります。新製品候補の開発、試験、規制審査に要する時間を考えると、そのような候補を保護する特許は、そのような候補が商用化される前または直後に失効する可能性があります。その結果、当社の特許ポートフォリオは、当社と同一または類似の製品の商品化から他者を排除する十分な権利を提供しない可能性があります。
当社が将来開発する製品または製品候補について特許期間延長を取得しない場合、当社の事業に重大な損害が生じる可能性があります。
2022年1月，末期悪性PECOMAに対するFYARROの承認に基づいて特許期間を延長する出願を提出した。将来開発される可能性のある候補製品に対するFDAの規制承認の時間、期限、詳細によると、私たちの1つ以上の米国特許または私たちの許可側の特許は、ハッジ·ワックスマン修正案に従って限られた特許期間を回復する資格がある可能性もある。ハッジ·ワックスマン改正案は、製品開発およびFDA規制審査中に失われた特許期間の補償として、特許回復期間を最長5年とすることを許可している。各FDAが承認した製品は、FDA規制審査中に失われた特許期間の補償として最大1つの特許を延長することができる。特許期間の延長は、製品承認日から計14年の期間を超えてはならず、当該承認された薬品、その使用方法又はその製造方法に関連する請求項のみが延長することができる。私たちの候補製品が規制部門の承認を得られれば、特定の国/地域でも特許期間を延長することができる。しかし，適用の最終期限内に出願を提出できなかったこと，関連特許の満了前に出願を提出できなかったことや適用の要求を満たしていなかったことなどにより延期が得られなかった可能性がある.さらに、適用される期間または提供される特許保護範囲は、私たちが要求または要求したものよりも短い可能性がある。もし私たちが特許期間の延長や回復を得ることができない場合、あるいはそのような延長の期限が私たちが要求したり要求したりするよりも短い場合、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を受けるかもしれません。私たちの収入は減少し、大きな損失をもたらす可能性があります。また、このような状況が発生すれば、私たちの競争相手は私たちの開発と試験への投資を利用して、私たちの臨床と臨床前データを参考にして、他の場合よりも早く彼らの製品を発売するかもしれない。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
少なくとも12(12)項の発行された特許および米国および他の国/地域で処理される特許出願を米国で所有、共同所有、または独占的に許可しているにもかかわらず、世界のすべての国および司法管轄区で私たちの製品または候補製品の特許出願、起訴、弁護の費用は目を引くほど高く、米国以外のいくつかの国/地域の知的財産権には米国の知的財産権が広くない可能性があり、権利は米国で獲得されたと仮定する。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。また，個別外国司法管轄区で特許保護を求める法定締め切りは，我々の個々の特許の優先日に基づいて決定される 海外での申請では、私たちは直ちに外国特許出願を提出しないかもしれない。
また，近年，欧州特許法の複雑さと不確実性が増加している。欧州では、2023年6月1日に新たな統一特許制度が施行され、このような制度導入前に付与された特許を含む欧州特許に大きな影響を与えている。単一特許制度の下で，特許が付与されると，ヨーロッパの出願は単一特許裁判所(“UPC”)に管轄されている単一特許になることを選択することができる。UPCは新しい裁判所制度であるため、裁判所には前例がなく、いかなる訴訟の不確実性も増加している。UPC実施前に付与された特許は，UPCの管轄から脱退することを選択し，UPC国の国家特許として保持することができる。まだUPC管内にある特許は，UPCによる単一撤回挑戦を受けやすい可能性があり，成功すれば，UPC署名国のすべての国の特許を無効にする可能性がある.私たちはこのような変化の長期的な影響を確実に予測することができない。
競合他社は、当社の技術を使用して独自の製品を開発するために特許保護を追求していない、または取得していない法域で使用し、さらに、当社の特許保護がある地域に侵害製品を輸出することがありますが、米国ほど執行力はありません。これらの製品は、当社の製品または製品候補と競合する可能性があり、当社の特許、ライセンサーの特許、またはその他の知的財産権は、競合を防ぐのに有効または十分ではない可能性があります。当社が特定の法域で発行された特許を追求し取得した場合でも、当社の特許請求またはその他の知的財産権は、第三者がそのような競争を防ぐのに効果的または十分ではない場合があります。
ある外国司法管轄区では、多くの会社が知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。多くの国の法制度は特許や他の知的財産権保護の強制執行を支持しておらず、これは私たちの特許が人かもしれない特許を侵害したり、私たちの独占権を侵害する方法で競争製品をマーケティングすることを阻止することを困難にするかもしれない。外国の管轄地域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟は、大きなコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことは、私たちの特許または私たちのライセンシーの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願または私たちのライセンシーの特許出願は発行できないリスクに直面し、第三者が私たちにクレームを請求する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
多くの国では、特許所有者が第三者にライセンスを付与することを強制される強制的なライセンス法があります。さらに、多くの国では、政府機関や政府請負業者を含む第三者に対する特許の執行を制限しています。これらの国では、特許所有者は、そのような特許の価値を実質的に減少させる可能性のある限られた救済策がある。当社の事業に関連する特許について第三者にライセンス供与を余儀なくされる場合、当社の競争力が損なわれ、当社の事業、財務状況、業績および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの特許保護の獲得と維持は、法規および政府特許機関によって提出された様々な手続き、文書、費用支払い、および他の要求に依存しており、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
我々の特許および/またはアプリケーションおよび我々のライセンシーの特許および/または将来所有または許可される可能性のある任意の特許の有効期間内に、定期保守費、更新費用、年金費用および様々な他の政府費用は、我々の特許および/またはアプリケーション、ならびに私たちが所有または許可する可能性のある任意の特許権の有効期間内の異なる時間にUSPTOおよび各外国特許庁に支払われる。私たちは私たちにこれらの費用を支払うことを想起させるシステムがあり、場合によっては、私たちは私たちの許可側パートナーに依存して期限が切れた時にこれらの費用を支払う。さらに、米国特許商標局および複数の外国特許庁は、特許出願中および我々が所有する特許および出願の有効期間内に、いくつかのプログラム、文書、費用支払いおよび他の同様の条項を遵守することを要求する。私たちは名声の良い法律事務所や他の専門家を招いて私たちの遵守を助け、多くの場合、不注意は滞納金を支払うことによって、あるいは特定の管轄区域に適用される規則に従って他の方法で是正することができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連する管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。このような事件が発生した場合、競争相手または他の第三者は、他の場合よりも早く市場に参入する可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
当社は、登録商標または未登録商標または商号を使用して、当社および当社の製品をブランド化し、販売します。当社の商標または商号は、異議申し立て、侵害、回避、一般的宣言、または他の商標を侵害すると判断される可能性があります。当社は、関心市場における潜在的なパートナーまたは顧客の間で名前を認識するために必要なこれらの商標および商名に対する権利を保護できない場合があります。競合他社が当社と同様の商品名や商標を採用し、ブランドアイデンティティを構築し、市場を開拓する能力を妨げることがあります。
混乱ですさらに、他の登録商標または当社の登録商標または商標のバリエーションを組み込んだ商標の所有者によって提起される潜在的な商標または商標侵害請求があります。長期的には、当社の商標や商品名に基づいて名前の認知度を確立できなければ、効果的に競争できず、事業に悪影響を及ぼす可能性があります。商標、営業秘密、ドメイン名、著作権またはその他の知的財産に関連する所有権を執行または保護するための当社の努力は、効果がなく、多額のコストや資源の転用をもたらし、当社の財務状況または営業結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
私たちはまたビジネス秘密に依存して私たちの業務を特許保護から保護したり特許保護に適していないと考えています。さらに、私たちは、非特許技術的ノウハウ、技術、および他の独自の情報を含む、私たちのビジネス秘密を保護することによって、私たちの競争地位を維持します。しかし、商業秘密は保護することが難しい。例えば、私たちは、第三者許可者、協力者、コンサルタント、請負業者、または他のコンサルタントと私たちのビジネス秘密を共有することを要求されるかもしれませんが、これらの第三者が使用するビジネス秘密の保護制御は限られています。第三者との秘密協定の締結を含む、ビジネス秘密および非特許ノウハウを保護するための措置を取っていますが a 従業員、コンサルタント、コンサルタントと締結された秘密情報および発明協定によると、このようなすべての合意が正式に署名されたか、または任意の場合に取得された保証はなく、これらの当事者のいずれかが合意に違反する可能性があり、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を意図的または意図的に漏らしてしまう可能性があり、私たちはこのような違反について十分な救済措置を得ることができないかもしれない。さらに、これらの合意は、通常、私たちの協力者、コンサルタント、従業員、およびコンサルタントが、私たちのビジネス秘密に関連する可能性のあるデータを発行する能力を制限します。私たちの学術協力者は、通常、事前に通知され、指定された期間の発行を延期して、私たちの協力による知的財産権を確保するためにデータを発表する権利があります。他の場合、出版権は私たちが独占的に統制しているが、場合によっては、私たちは他の当事者たちとこれらの権利を共有するかもしれない。一方の商業秘密を不正に取得、開示、使用または流用する主張を強制することは困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。
さらに、第三者は、この情報を取得する可能性があり、またはこの情報または同様の情報を独立して取得する可能性があり、私たちは、彼らが技術または情報を使用して私たちと競合することを阻止する権利がない。さらに、知的財産権訴訟または他の訴訟手続きが大量の開示を必要とするため、私たちのいくつかの機密情報は、このような訴訟または訴訟手続きにおいて開示によって漏洩される可能性がある。このような事件が発生した場合、または私たちが私たちの商業秘密または機密または独自の情報の保護を失った場合、これらの情報の価値は大幅に低下する可能性があり、市場、業務、財務状況、運営結果、および見通しにおける私たちの競争地位は重大な悪影響を受ける可能性がある。もし私たちが特許発表前に特許保護を申請しない場合、または私たちの独自技術および他の機密情報を他の方法で秘密にすることができない場合、私たちが特許保護または私たちの商業秘密情報を保護する能力が脅かされる可能性がある。
当社は、当社または当社の従業員、コンサルタントまたはアドバイザーが機密情報または企業秘密を不正に使用または開示したと主張される場合があります。
我々は、外部科学協力者、CRO、サードパーティ製造業者、コンサルタント、コンサルタント、潜在的パートナー、および他の第三者のような第三者の独自の地位を保護するために、将来的にセキュリティおよびセキュリティ協定を締結する予定である。第三者が私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、またはコンサルタントが無意識にまたは他の方法で合意に違反し、第三者の独自の商業秘密または他の情報を使用または漏洩したと主張した場合、私たちは訴訟を受ける可能性がある。このような問題の弁護は、その是非曲直にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務から従業員資源を大量に移転する可能性がある。私たちは私たちがこのようなどんな行動でも勝つかどうか予測できない。さらに、知的財産権訴訟は、その結果にかかわらず、負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの製品または製品候補および技術をマーケティングまたは他の方法で商業化することを禁止する可能性があります。このようなクレームに抗弁しなければ、重大な金銭的損失責任を負わせたり、開発や商業化努力を阻害したり、延期したりする可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは競争相手から従業員を誤って雇用したか、または私たちまたは私たちの従業員が彼らの前の雇用主の機密情報や商業秘密を間違って使用または開示したという非難を受けるかもしれない。
製薬業界では、従業員に加えて、当社製品や将来の製品候補の開発を支援するためにコンサルタントのサービスを利用しています。これらのコンサルタントおよび当社の従業員の多くは、競合他社または潜在的な競合他社を含む他の製薬会社に以前に雇用されているか、以前にコンサルティングサービスを提供していたか、現在コンサルティングサービスを提供している可能性があります。対象となるかもしれない
当社、当社の従業員またはコンサルタントが不注意または他の方法で営業秘密またはその他の所有情報を元雇用主または元または現在の顧客に使用または開示したと主張します。これらの主張を防衛するために訴訟が必要である。当社がそのような請求を弁護できなかった場合、金銭的損害賠償に加えて、貴重な知的財産権または人材を失い、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。これらのクレームに対して弁護することに成功したとしても、訴訟は多額のコストをもたらし、経営陣やその他の従業員の気晴らしとなる可能性があります。
当社の技術、製品、および将来開発する製品候補を開発および商業化する当社の権利は、一部、他者によって当社に付与されたライセンスの条件に従う場合があります。
当社は、第三者とライセンス契約を締結しており、研究を進め、または将来開発する製品または製品候補の商業化を可能にするために、将来的に他者と追加のライセンス契約を締結する可能性があります。これらのライセンスおよびその他のライセンスは、当該知的財産および技術をすべての関連する使用分野および当社が将来的に当社の技術および製品を開発または商業化することを希望するすべての地域において使用する排他的権利を提供するものではありません。
さらに、かかるライセンス契約の条件に従い、当社は、当社が第三者からライセンス供与する技術をカバーする特許および特許出願の準備、出願、起訴、維持、執行、および防衛を管理する権利を有しない場合があります。このような場合、これらの特許および特許出願が、当社の事業の最善の利益と整合的な方法で作成、出願、起訴、維持、執行、および防御されることを確信することはできません。当社のライセンス提供者がそのような特許を起訴、維持、執行、および防衛しない場合、またはそれらの特許または特許出願に対する権利を失う場合、当社がライセンスしていた権利が削減または排除され、そのようなライセンス権の対象となる当社の製品を開発および商業化する当社の権利が悪影響を受ける可能性があります。
当社のライセンサーは、第三者のコンサルタントまたは協力者、または第三者からの資金に依存しており、当社のライセンサーは当社がライセンスした特許の唯一かつ排他的所有者ではありません。他の第三者が当社のライセンス済みの特許の所有権を有する場合、その特許を当社の競合他社にライセンス供与することができ、当社の競合他社が競合製品や技術を販売することができます。これは、当社の競争力、事業、財務状況、業績および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは合理的な費用や合理的な条項で追加的なライセンスを得ることができないかもしれない。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.この場合、私たちは、私たちの技術、製品、候補製品、またはそれらを製造する方法を再設計するために、または代替技術を開発または許可するために、多くの時間および資源を必要とすることができ、これらすべては、技術的または商業的に不可能である可能性がある。もし私たちがそれができなければ、影響を受けた製品や候補製品を開発したり商業化することができないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。私たちは第三者特許が存在しないことを保証することはできません。これらの特許は、私たちの現在の技術、製造方法、製品または未来の方法または候補製品に対して強制的に実行される可能性があり、それによって、私たちの製造、販売または未来の販売を禁止すること、または私たちの将来の販売について、私たちの側は第三者に印税および/または他の形態の賠償を支払う義務があるかもしれません。
当社が知的財産権を第三者からライセンス供与する契約上の義務を遵守しない場合、またはライセンス提供者とのビジネス関係が中断された場合、当社が事業にとって重要なライセンス権を失う可能性があります。
ライセンス契約の対象となる知的財産に関して、当社と当社のライセンシーとの間で紛争が発生する場合があります。
• ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題；
• 私たちの技術とプロセスが、ライセンス契約に拘束されていないライセンス側の知的財産権をどの程度侵害しているかどうか
• 私たちは特許と他の権利を第三者の権利に再許可する；
• 私たちのライセンス契約の下での義務と、どのような活動がこれらの職務義務を満たしていますか
• ライセンスを譲渡または譲渡する権利
• 当社と当社のライセンス提供者およびパートナーによる知的財産の共同作成または使用から生じる発明およびノウハウの発明者および所有者。
• 特許技術発明の優先権。
さらに、当社が第三者から知的財産または技術をライセンス供与する契約は複雑であり、そのような契約の特定の条項は複数の解釈を受けやすい可能性があります。生じる可能性のある契約解釈の相違の解決は、関係者に対する当社の権利の範囲を狭める可能性があります。
知的財産または技術、または関連する契約に基づく当社の財務またはその他の義務であると思われるものを増加させ、これらのいずれかが当社の事業、財務状況、業績および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、当社がライセンスした知的財産をめぐる紛争が、商業的に許容可能な条件で現行のライセンス取り決めを維持する能力を妨げまたは損なう場合、当社が影響を受ける製品または製品候補の開発および商業化を成功させることができず、当社の事業、財務状況、営業結果および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
当社の最善の努力にもかかわらず、当社のライセンス提供者は当社のライセンス契約に重大な違反したと判断し、ライセンス契約を終了し、これらのライセンス契約の対象となる製品および技術を開発および商業化する当社の能力を剥奪する可能性があります。これらのインライセンスが終了した場合、または基礎となる特許が意図された排他性を提供できない場合、競合他社は当社と同一の製品の規制当局の承認を求め、販売する自由があります。これは、当社の競争力、事業、財務状況、業績および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
当社が将来開発する製品および製品候補の特許保護および特許訴訟は、第三者に依存する場合があります。
私たちは通常、私たちが将来開発する可能性のある製品または候補製品に関連する特許を制御起訴、維持および実行する権利を得ることを求めているが、時々特許の出願および起訴活動は、私たちのライセンス契約に従って私たちに許可された特許を含む私たちのライセンシーまたはパートナーによって制御される可能性がある。もし私たちのいかなる許可者やパートナーが私たちの業務の最適な利益に合った方法でこのような特許および特許出願を起訴、維持、実行できなかった場合、私たちの製品または私たちが将来開発する可能性のある候補製品をカバーするすべての適用費用を支払うことを含む場合、私たちはこれらの権利に対する私たちの知的財産権や私たちの排他性を失う可能性があり、私たちの製品またはそれらの候補製品を開発して商業化する能力は悪影響を受ける可能性があり、私たちは競争相手が競争製品を製造、使用、販売することを阻止できないかもしれない。私たちは他の会社や機関と研究や開発で協力しています。また、私たちは多くの第三者に依存して私たちの技術を開発するための材料を提供してくれた。もし私たちが任意の第三者協力者の材料を使用して生成された任意の発明の十分な所有権、許可および/または商業権利について交渉することができない場合、または協力者の材料または協力者の研究で開発されたデータを使用することによって生じる知的財産権紛争が生じる場合、これらの発明または開発された市場潜在力を利用する能力は制限または完全に排除される可能性がある。さらに、私たちが第三者に付与した特許および特許出願の特許起訴を制御する権利があっても、私たちは、特許起訴の日までの私たちの許可者、私たちの許可者、およびその弁護士の行動または不作為の悪影響または損害を受ける可能性があります。
政府の資金提供プログラムを通じて発見された知的財産は、「参加権」、特定の報告要件、米国に拠点を置く企業に対する優先権などの連邦規制の対象となる場合があります。このような規制を遵守すると、当社の排他的権利が制限され、米国以外のメーカーと契約する能力が制限されます。
我々が許可を得た特許出願は，米国国家衛生研究所またはFDA孤児製品開発事務所や陸軍医学研究開発司令部から付与された米国政府資金を用いて支援される可能性がある。我々は現在、米国政府資金を使用することによって生成された発行済み特許や未解決特許出願を有していないが、米国政府資金の使用や付与によって生じることができるかもしれない知的財産権を許可しているか、または将来的に獲得することが可能である。1980年の“ベハ·ドール法案”によると、米国政府は政府が援助して開発した発明に対して何らかの権利を持っている。米国政府のこれらの権利には、いかなる政府の目的のために発明を使用するかの非排他性、譲渡不可能、撤回不可能な世界的許可が含まれている。さらに、いくつかの限られた場合、米国政府は、(1)発明を商業化するのに十分なステップが取られていない、(2)政府は、公衆衛生または安全需要を満たすために行動しなければならない、または(3)政府は、公共使用に対する連邦法規の要求を満たすように行動しなければならない、上述した任意の発明の独占的、部分的、または非独占的許可を第三者に付与することを要求する権利がある。授与者が政府に当該発明を開示できなかった場合、または所定の期限内に知的財産権登録申請を提出できなかった場合、米国政府もこれらの発明の所有権を取得する権利がある。政府援助の計画の下で生成された知的財産権もいくつかの報告要求によって制約されており、この要求を守るには大量の資源が必要かもしれない。さらに、米国政府は、これらの発明を含む任意の製品、またはこれらの発明を使用することによって製造された製品のいずれも、実質的に米国で製造されなければならないことを要求する。知的財産権所有者または譲受人が、米国で大量生産される可能性のある潜在的なライセンスを同様の条件で発行すること、またはこの場合、国内製造が商業的に不可能であることを証明することができる場合、資金を提供する連邦機関は、米国産業のこのような偏愛を放棄することができる。この好みは
米国産業界は、かかる知的財産の対象となる製品について米国以外の製品メーカーと契約する能力を制限する場合があります。
一般リスク
EOC 紛争を含む訴訟や法的手続は、当社のコストを大幅に増加させ、事業に害を及ぼす可能性があります。
付記12(支払引受及び又は事項)に記載されているように 財務諸表を簡略化する 本四半期報告の第I部分では、表10-Q，w 私たちはすでに、通常の業務中に私たちのパートナー、取締役、上級管理者、株主、知的財産権、雇用事項、および私たちの製品の安全性または有効性に関する訴訟および訴訟手続きを含むが、これらの訴訟および法的手続きの当事者になる可能性があり、賠償義務に基づいて上級者および取締役の法的費用を精算する潜在的な費用を含む法律費用およびその他の関連コストを発生させる。EOCは2022年6月27日、私たちに対する仲裁請求を国際商会国際仲裁裁判所に提出した。仲裁請求では、平機会は、平機会に特定の製造情報を提供していないことを含む、“平機会許可協定”のいくつかの条項に違反していることを告発する。したがって，EOCは金銭的賠償を求めている。仲裁手続きは進行中だ 2024年後半に決定を下す予定です .
そのような訴訟と法的手続きに対する弁護の費用は巨大かもしれないし、私たちがどんな弁護でも成功するという保証はない。また、このような訴訟や法的手続きの解決に要する時間は予測できない可能性があり、これらの行動は、経営陣の私たちの業務の日常運営に対する関心を分散させる可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、およびキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの保険会社は保証を拒否するかもしれません。資本が不足しているかもしれません。有効なクレームを支払うことができないかもしれません。あるいは私たちの保険制限はいかなる損害賠償や和解を完全に満たすのに十分ではないかもしれません。このような状況が発生した場合、どのような報酬の支払いも、私たちの総合的な業務、キャッシュフロー、および財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、このようなクレームは、成功するかどうかにかかわらず、私たちの名声と業務を損なう可能性がある。訴訟や法的手続きは固有の不確実性の影響を受け、時々起こるこのような事件の不利な結果は、私たちの業務、運営結果、財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります
私たちの株価は変動が大きい。
当社の普通株式の市場価格は、大幅な変動の対象となる可能性があります。2021 年 8 月 26 日の合併完了から 2024 年 6 月 30 日までの普通株式の決算価格は、低価格から 1 株当たり $1.46 から $33.0 0 の最高値。初期段階の医薬品 · バイオテクノロジー等の有価証券の市場価格 ライフサイエンス企業は歴史的に特に不安定でした当社の普通株式の市場価格の変動を引き起こす要因のいくつかは、次のとおりです。
• 他の適応症または将来開発するその他の製品候補に対する FYARRO の規制承認を取得する能力、およびそのような承認の遅延または失敗。
• FYARRO または当社が将来開発する可能性のある当社の製品候補の現在および将来の非臨床または臨床試験の結果
• FYARRO または当社が将来開発する可能性のある製品候補が、マーケティングおよび商業化のために承認された場合、商業的な成功を収めることができなかったこと。
• FYARRO または当社が将来開発する可能性のある当社の製品候補の適切な供給を得ることができず、または許容可能な価格で供給できないこと。
• 主要なライセンス、供給またはコラボレーション契約を含む主要な契約の締結または終了。
• 規制当局の不利な決定
• 当社の知的財産権の執行または防衛、または他者の知的財産権に対する防衛のための紛争または訴訟における重要な進展の開始、または締結。
• FYARRO または当社の製品候補に適用される法律または規制の変更。
• 商業パートナーまたは競合他社による新商業製品、臨床的進歩 （ またはその欠如 ） 、重要な契約、商業関係、または資本コミットメントの発表。
• 公衆に提供する財政 · 開発予測を満たさないことまたは上回らないこと
• 投資界の財務と発展予測を達成できなかったか、またはそれを超えることができなかった
• 公衆、立法機関、規制機関、投資界の製薬業に対する見方
• グローバル銀行システムの混乱、インフレに対する投資家の懸念、ウクライナや中東における紛争による市場状況の悪化など、当社の業績や競合他社の業績と無関係なその他の要因。
• 他の製品およびそのような市場における潜在的な製品に関するものを含む当社の市場に関する悪意のある宣伝；
• 当社の製品や潜在的な製品と競合する技術革新や新しい治療法の導入
• 私たちまたは私たちの競争相手は、重大な買収、戦略協力、合弁企業、または資本約束を発表します
• 特許、訴訟事項、および私たちの技術のための特許保護を得る能力を含む、特許権に関連する紛争または他の発展；
• 重要な従業員の喪失
• 特許または株主訴訟を含む重大な訴訟；
• 証券 · 業界アナリストが当社の事業に関する調査 · レポートを公表しない場合、または当社の事業 · 株式について不利 · 誤解を招く意見を出した場合。
• 同じ会社の市場予想が変化しています
• 研究開発費に影響を与える可能性のある一般的および業界固有の経済状況
• 当社または当社の株主による将来の普通株式の売却、またはその予想
• 当社の普通株式出来高
• 医療費支給制度の構造の変化
• 不利な規制決定；
• 普通株式の取引量
• 私たちの財務業績の周期的な変動。
また、株式市場全般では、個々の企業やバイオテクノロジーセクターの業績とは無関係なボラティリティが大きく推移しています。こうした広範な市場の変動は、普通株式の取引価格にも悪影響を及ぼす可能性があります。
過去には、会社の証券の市場価格のボラティリティ期間に続いて、株主はしばしばそれらの会社に対して集団訴訟を提起しました。そのような訴訟のメリットや最終的な結果にかかわらず、訴訟が提起された場合、そのような訴訟は多額のコストと経営陣の注意と資源の転用をもたらし、当社の収益性と評判を著しく損なう可能性があります。
さらに、当社の株価の下落により、当社の普通株式はナスダックの継続上場基準を満たしなくなる可能性があります。ナスダック上場要件を維持できない場合、上場廃止される可能性があります。これは、追加資金調達能力、普通株式の価格および流動性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
当社は、財務報告に関する効果的な内部統制を維持しなければならず、これを行うことができない場合、財務報告の正確性及び適時性に悪影響を及ぼし、事業及び株価に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
経営実績や財務状況を正確かつタイムリーに報告するため、財務報告に関する効果的な内部統制を維持します。また、上場企業として、サーベネス · オックスリー法は、四半期ごとに開示管理 · 手続の有効性、および各会計年度末に財務報告に関する内部管理の有効性を評価することを要求しています。 当社は、法務およびアウトソーシング会計専門家の使用とともに、取引の直接管理監督に大きく依存しています。当社の成長に伴い、人材の追加や外部の臨時リソースの雇用を計画し、効果的な内部統制を維持するために方針や手順を実施、文書化し、変更することがあります。ただし、内部統制の欠陥や弱点を特定したり、以前に特定した欠陥を是正できない場合があります。
サバンズ·オキシリー法404条によると、私たちの経営陣は財務報告書の内部統制を評価するために、達成しなければならない標準規則は複雑で、大量の文書、テスト、および可能な救済措置が必要だ。これらの厳しい基準は、私たちの監査委員会が提案され、財務報告の内部統制の審査を定期的に更新することを要求する。我々の経営陣は、上場企業としてのより高い規制コンプライアンスや報告要件に十分に応えるために、制御や手続きを効果的かつタイムリーに実施できない可能性があります。会計、財務、情報技術機能部門に十分な人員を配備できなかった場合、または“サバンズ-オキシリー法案”を含む上場企業としての要求を満たすために十分な内部統制を行うことができなければ、私たちの業務や名声が損なわれる可能性があり、株価が下落する可能性がある。また、投資家の私たちに対する見方は不利な影響を受ける可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格を低下させる可能性がある。
もし私たちの重要な会計政策の推定または判断が変更または不正確であることが証明された仮定に基づいている場合、私たちの経営結果は、私たちが公開発表した指導や証券アナリストや投資家の予想を下回って、私たちの普通株の市場価格を低下させる可能性がある。
米国公認会計原則に従って財務諸表を作成することは、我々の財務諸表と付記報告の金額に影響を与えるために、管理層に推定と仮定を要求する。我々は過去の経験と推定、及び当時の情況下で合理的であると考えられる各種の他の仮定に基づいて推定し、これらの仮説の結果は資産、負債、権益と支出の帳簿価値を判断する基礎を構成しているが、このような資産、負債、権益と支出の帳簿価値は他の出所から簡単に見られるわけではない。例えば、経営陣は、ASC主題606“顧客との契約収入”(“主題606”)の解釈に基づいて、我々の製品販売を判断し、仮定する。収入基準は原則に基づいており、会社独自の状況によっては、これらの原則の解釈は会社によって異なる可能性がある。私たちが新しい基準を適用するにつれて、解釈、業界実践とガイドラインは変化するかもしれない。もし私たちがキー会計政策に関する見積もりと判断に基づいた仮定が変化した場合、あるいは実際の状況が私たちの仮説、見積もり、または判断と異なる場合、私たちの経営業績は不利な影響を受ける可能性があり、私たちが公開発表した指導や証券アナリストや投資家の予想を下回る可能性があり、私たちの普通株の市場価格を低下させる可能性がある。
我々は引き続き 上場企業としての運営の結果、コストと管理資源が大幅に増加します。
上場企業として、多くの法律、会計、コンプライアンス、その他の費用を発生させ続けます。これらの費用は私たちが民間会社としては発生していませんし、これらの費用はもっと増加するかもしれません。私たちはもはや“新興成長型企業”ではないからです。私たちの経営陣と他の人たちは多くの時間を投入して、コンプライアンス計画の面で多くの費用を発生させるだろう。上場企業としては、証券法に規定されている義務に従って、定期公開報告書を作成·配布するすべての内部·外部コストを負担していきます。また、SOXを含む会社のガバナンスと公開開示に関する法規と基準、およびアメリカ証券取引委員会とナスダック株式市場有限責任会社が実施した関連規則と法規は、法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかのコンプライアンス活動をより時間をかけることになる。私たちは、発展していく法律、法規、基準に適合するように資源を投入しようとしていますが、この投資は一般的かつ行政費用の増加を招き、経営陣の時間と注意を私たちの他の業務活動から移すことができます。もし私たちが新しい法律、法規、標準を遵守する努力が規制機関や管理機関の予想活動と実践に関連する曖昧さによって異なる場合、規制機関は私たちに法的訴訟を提起する可能性があり、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。将来的には、取締役や上級者責任保険を得ることがより高価または困難になる可能性があり、低減された保証範囲を受け入れること、またはより高い保証コストを発生させることが要求される可能性がある。これらの要素はそれをより難しくするかもしれません 私たちの取締役会のために合格したメンバー、特に私たちの監査委員会と給与委員会に在任し、合格した役員を誘致して保留します
私たちがナスダックの持続的な発売基準を守ることができるという保証はない
Nasdaq が Nasdaq の上場基準を満たしていないため、当社の普通株式を取引所から取り消す場合、当社および当社の株主は以下のような重大な重大な悪影響に直面する可能性があります。
• 私たちの証券の市場オファーは限られています
• 証券の流動性が減少しています
• 当社の普通株が「ペニー株」であると判断し、当社の普通株を取引するブローカーがより厳しいルールを遵守することを要求し、当社の有価証券の二次取引市場における取引活動のレベルが低下する可能性があります。
• 新規およびアナリストのカバー範囲が限られています
• 将来的により多くの証券を発行したり、より多くの融資を得る能力が低下する。
潜水艦の販売 既存株主を含む公的市場における当社の普通株式の株式数の増加は、当社の株価の下落を引き起こす可能性があります。
当社の普通株式を公的市場において相当数の株式を売却する場合、またはそのような売却の可能性があるとの認識は、当社の普通株式の市場価格を下落させ、株式証券の追加売却による資本調達能力を損なう可能性があります。当社は、これらの販売等が当社普通株式の市場価格に及ぼす影響を予測することはできません。
当社は、 2024 年 2 月 12 日に、フォーム S—3 （ ファイル番号 333 — 277018 ） （ 以下、「棚登録声明」 ） において、ユニバーサル棚登録声明を提出し、 2024 年 4 月 30 日に施行しました。シェルフ登録ステートメントに基づく有価証券の販売はまだありません。当社は、「市場での」プログラムを確立し、将来的に、当社が本棚登記書に従って当社の普通株式を発注および販売するプログラムを実施する可能性があります。SEC の規則は、 $7500 万ドル未満の公開フロートを持つ企業は、フォーム S—3 シェルフ登録ステートメントの下で、任意の 12 ヶ月間、公開フロートの 3 分の 1 未満または等しい金額でのみ株式を販売することができます。当社がこの公開フロートの要件を満たさない場合、当社が SEC に提出するシェルフ登録ステートメントまたはフォーム S—3 における将来の登録ステートメントに基づく当社のオファーは、 12 ヶ月間の当社の公開フロートの 3 分の 1 の合計を調達することに制限されます。
当社の取締役および従業員は、 10 b 5 — 1 取引計画またはインサイダー取引ポリシーに基づき、そのような計画を策定せずにオープンウィンドウ中に市場において当社の株式を売却することができます。当社の役員、取締役、資本株式 5% 以上保有者およびその関連会社および従業員による普通株式の売却は、投資家からネガティブな認識や下方圧力を引き起こす可能性があります。 普通株式の価格を下げ、その結果、普通株式の価格を下げます。また、従業員持分インセンティブ制度に基づき発行する普通株式の株式を登録しています。これらの株式は、発行時に公的市場で自由に販売することができます。
SEC の規制では、フォーム S—3 の棚登録ステートメントに従って 12 ヶ月間に調達できる資金の金額を制限しています。
SEC の規制は、 7500 万ドル未満の公開フロートを持つ企業が、フォーム S—3 のシェルフ登録ステートメントに従って 12 ヶ月間に調達できる金額を制限しています。フォーム 10—Q に関するこの四半期報告書の提出時点で、当社はフォーム S—3 に関する一般指示 I.b.6 （ ベビーシェルフ規則 ） の対象となります。これらの規定に基づき、当社による有価証券の第一次公募により、フォーム S—3 の登録申告書を使用して 12 ヶ月間に調達できる資金の額は、当社非関連会社が保有する当社普通株式の市場価値の合計の 3 分の 1 に制限されています。したがって、当社は、フォーム S—3 を使用して当社の普通株式を売却することによって調達できる収益額が、公開株式が 7500 万ドルを超えるまで制限されます。さらに、別のフォームで新しい登録ステートメントを提出する必要がある場合、追加費用が発生し、 SEC スタッフによる審査により遅延することがあります。
当社の主要株主および経営陣は、当社の普通株式のかなりの割合を所有しており、株主の承認の対象となる事項について大きな支配権を行使することができます。
当社の執行役員、取締役、資本株式の 5% 以上の保有者およびその関連会社は、当社の議決権発行株式のかなりの割合を実質的に所有しています。
これらの株主は、株主の承認を必要とする事項に影響を及ぼす可能性があります。例えば、取締役の選挙、当社の組織文書の改正、合併、資産売却、その他の主要な企業取引の承認に影響を与える可能性があります。これは、当社の普通株式の未承諾の買収提案やオファーを防止または阻止する可能性があります。 私たちの株主として最善の利益になると感じるかもしれませんこの株主集団の利益は、 お客様または他の株主の利益と一致し、通常株式のプレミアム価値の追求を含め、必ずしも他の株主の利益ではなく、当社の最善の利益を前進させる方法で行動し、当社の通常株式の市場価格に影響を与える可能性があります。
COVID—19 のパンデミック、金融サービス業界に影響を及ぼす悪影響、ウクライナ · 中東紛争、金利上昇、経済全般の景気後退など、複数のグローバルイベントの結果として、不利な市場および世界経済情勢は、当社の事業、財務状況または業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
COVID—19 のパンデミック、ウクライナや中東における紛争、台湾や中国との関係に関する潜在的な不確実性、金利上昇、金融サービス業界に影響を及ぼす悪影響、経済の一般的な景気後退など、複数の不利な世界的な状況によってもたらされる潜在的な経済的影響は、規模と持続期間の両方で評価または予測することは困難ですが、これらの事象は、資本 · 信用市場の極端なボラティリティや混乱をもたらし、株式、株式連動またはデットファイナンスを通じて追加資本を調達する能力を低下させ、短期および長期の流動性および金融能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの運営計画に従って運営したり、全然運営しません。また、私たちの経営業績は、世界経済と金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性があります。深刻または長期的な経済低迷は、FYARROまたは私たちの任意の将来の候補製品に対する需要の低下、および必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力を含む、私たちの業務に様々なリスクをもたらす可能性がある。経済の疲弊や下落は、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招く可能性があり、あるいは私たちの顧客が私たちのサービスの支払いを延期する可能性があります。地政学的事件により業務中断時間が延長されれば、重大な損失を被る可能性があり、大量の回復時間と巨額の支出を経て、私たちの業務や臨床運営を回復する必要がある。私たちは中東、ロシア、ベラルーシ、ウクライナに業務がありませんが、これらの地域で現在リアルタイムに展開されている地政学的不確実性がエスカレートし、広範な経済·安全状況や医療用品の配給を招くかどうかもわかりませんが、これは米国以外での臨床試験を行う能力を制限したり、私たちの業務に実質的な影響を与えたりする可能性があります。また、私たちの保険リストには通常、何らかの形の戦争免責条項が含まれていますが、地政学的不確実性による損失と言われている損失が発生すれば、私たちの保険会社はどのように対応するかもしれません。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済気候や金融市場の状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することはできません。
さらに、流動性が限られている、契約違反、業績が悪い、または金融サービス業または金融サービス業の他の不利な発展に影響を与える実際の事件、または任意のこのような事件または他の同様のリスクに対する懸念または噂は、過去および未来に市場全体の流動性問題を引き起こす可能性がある。例えば、2023年3月10日、シリコンバレー銀行(SVB)はカリフォルニア金融保護·革新部によって閉鎖され、カリフォルニア金融保護·革新部は連邦預金保険会社(FDIC)を係に任命し、2023年3月27日、First-Citizens Bank&Trust CompanyはSVBのすべての顧客預金といくつかの他の債務を負担し、FDICからSVBのほとんどの融資といくつかの他の資産を買収した。同様に，2023年3月12日，Signature BankとSilvergate Capital Corp.はそれぞれ破産管理プログラムに巻き込まれた.私たちはSVBではごく少量の現金しかありませんが、以来、FDICはSVBのすべての預金者が賠償を受けることを示しており、第一市民銀行と信託会社はSVBからの預金を引き継いでいますが、連邦政府が保証SVB預金者のようにすべての預金者を保証し、さらなる銀行倒産やグローバル銀行システムの持続的な不安定が私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があることを保証することはできません。
私たちの銀行関係が必要または適切であることを評価しているにもかかわらず、私たちが現在および予想されている将来の業務運営に資金または資本化を提供するのに十分な資金源および他の信用手配を得た金額は、私たちと直接手配された金融機関または金融サービス業全体または経済全体に影響を与える深刻な損害を受ける可能性がある。他にも、これらの要因には、流動性の緊張または失敗、様々な金融、信用または流動資金協定または手配された義務を履行する能力、金融サービス業または金融市場の中断または不安定、または金融サービス業会社の将来性に対する懸念または否定的な予想が含まれる可能性がある。これらの要因は、我々と金融や業務関係にある金融機関や金融サービス業会社に関連する可能性があるが、金融市場や一般金融サービス業に関連する要因も含まれている可能性がある。
さらに、米国または国際金融システムに対する投資家の懸念は、より高い金利またはコスト、より厳しい財務および運営契約、または信用および流動性源を得るための体系的な制限を含む、あまり有利ではない商業融資条項を招く可能性があり、それによって、私たちは融資を受けにくく、さらには融資を受けることができない。
私たちの行動と業績は、現在のウクライナと中東の衝突、テロ活動、不安定な政府、法的システムを含む政治的または内乱または軍事行動の影響を受ける可能性がある。世界経済状況のため、一部の第三者支払者はその返済義務を延期または履行できない可能性がある。失業または他の経済的困難は、自己負担または控除可能義務の増加、既存の自己支払いまたは控除可能義務に対するより高いコスト感受性、医療保険カバー範囲の喪失、または他の理由によって、患者が医療保健を支払う能力に影響を与える可能性もある。著者らが政治或いは内乱を経験した地区で臨床試験を行う能力は臨床試験の登録或いは臨床試験の適時な完成に負の影響を与える可能性がある。これらの経済状況は，我々の薬品に対する需要減少を招く可能性があり，我々の収入，業務，運営結果に実質的な悪影響を与える可能性があると考えられる。
さらに、「債務上限」の引き上げに失敗した場合の影響の可能性を含め、連邦予算と連邦支出水準に関する不確実性が続いている。米国政府の債務不履行は、とりわけ、資本市場へのアクセスを混乱させ、景気後退状況を深化させる広範なマクロ経済効果をもたらす可能性があります。さらに、 2024 年 6 月 30 日現在、米国国債、商業紙、法人債務証券からなる現金、現金等価物、短期投資額は 7860 万ドルです。米国政府によるデフォルトまたは保有する有価証券の信用格下げは、当社の投資の流動性または評価に影響を及ぼす可能性があります。
当社または当社が依存する第三者は、地震、山火事、その他の自然災害によって悪影響を受ける可能性があり、当社の事業継続および災害復旧計画が深刻な災害から当社を十分に保護しない可能性があります。
洪水、火災、爆発、地震、極端な天気条件、医学的流行病、例えば新冠肺炎の大流行、電力不足、電気通信故障、ネットワーク攻撃、ウクライナと中東紛争に関連する事件を含む地政学的緊張、または他の結果として、私たちの施設や私たちの第三者CMOの製造施設を十分に利用できない自然または人為的事故や事件は、私たちの業務運営能力、特に日常運営能力に実質的かつ不利な影響を与え、私たちの財務や運営状況に大きなマイナス影響を与える可能性がある。これらの施設を使用できないとコスト増加、候補製品の開発遅延、私たちの業務運営が中断する可能性があります。地震、野火、その他の自然災害は、私たちのカリフォルニア本社の運営を含む、私たちの運営をさらに混乱させ、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、本部の全部または大部分を使用することができず、私たちの研究施設や第三者CMOの製造施設などの重要なインフラを破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは難しいかもしれません。場合によっては、かなり長い間私たちの業務を継続することはできません。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちのリスク管理政策の一部として、私たちは私たちの業務に適していると思うレベルに保険範囲を維持します。しかし、これらの施設で事故や事件が発生した場合、保険金額がどんな損害や損失を補うのに十分な保証はできません。もし私たちの施設や私たちの第三者CMOの製造施設が事故や事件または任意の他の理由で運転できない場合、たとえ短い時間であっても、私たちのいかなる研究開発プロジェクトも損害を受ける可能性があります。どの業務中断も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは小規模な報告会社です。小規模報告会社に適用される開示要件の引き下げが、普通株式の投資家への魅力を低下させたり、追加資金を調達する能力を制限するかどうかは確かではありません。
適用される証券法規によると、私たちは“小さな報告会社”です。比較的小さい報告会社は、(I)最近終了した第2四半期の最終営業日まで、非関連会社または公衆流通株保有会社が投票権を有する株式の総時価が25000万ドル未満であるか、または(Ii)最近終了した会計年度の収入が10000ドル未満であり、最近終了した第2四半期の最終営業日までの公開流通株が70000ドル未満である会社である。さらに、規模の小さい報告会社は、その届出文書に簡略化された役員報酬開示を提供することができ、他に加えて、年報に2年間の監査財務諸表のみを提供することを含む、米国証券取引委員会に提出された文書において、いくつかの他の減少した開示義務を負うことができる。私たちは比較的規模の小さい報告会社であるため、米国証券取引委員会に提出された文書に開示されている情報が減少し、投資家が私たちの運営結果や財務見通しを分析することを難しくする可能性がある。
私たちは予測可能な未来に、私たちはどんな現金配当金も支払わないと予想している。
現在の期待は、将来の収益がある場合には、事業の発展と成長に資金を供給するために保持することです。その結果、当社の普通株式の資本増益 （ もしあれば ） は、近い将来、株主にとって唯一の利益源となります。
株式研究アナリストが我々、我々の業務又は我々の市場に関する研究又は報告を発表しない場合、又は不利な研究又は報告を発表しなければ、我々の株価及び取引量は低下する可能性がある。
当社の普通株式の取引市場は、業界または株式リサーチアナリストが当社および当社の事業について公表する調査およびレポートの影響を受けます。株式リサーチアナリストは、当社の普通株式に関するリサーチカバーを提供しないことを選択することがあり、そのようなリサーチカバーの欠如は、当社の普通株式の市場価格に悪影響を及ぼす可能性があります。当社が株式リサーチアナリストを対象としている場合、当社はアナリスト、またはそのレポートに含まれる内容や意見について一切制御しません。1 人以上の株式リサーチアナリストが株価を引き下げたり、その他の不利なコメントやリサーチを行った場合、普通株式の価格は下落する可能性があります。1 人以上の株式リサーチアナリストが当社の取材を終了したり、定期的なレポートを公表しなかった場合、当社の普通株式の需要が減少し、株価や取引量が減少する可能性があります。
当社の憲章文書およびデラウェア州法の下での買収防止条項は、当社の買収をより困難にし、株主が当社の経営陣を置き換えるまたは解任する試みを妨げる可能性があります。
改正および改定された設立証明書および定款の規定は、買収または経営陣の変更を遅らせまたは阻止する可能性があります。これらの規定には、取締役会の機密化、株主の同意による行為の禁止、株主の承認なしに取締役会が優先株を発行する権限が含まれます。イン
さらに、デラウェア州で法人化されたため、デラウェア州一般法人法 （ 以下「 DGCL 」 ） の第 203 条の規定に準拠しており、特定の状況において当社の有権株の 15% を超える株主が当社との合併または合併を禁止しています。これらの規定は、買収候補者に取締役会との交渉を要求することにより、より高い入札を受ける機会を提供すると考えていますが、一部の株主にとって有益であると考えられても適用されます。また、これらの規定により、経営陣の選任を担当する取締役会の株主の交代が困難になるため、現役経営陣の交代 · 解任を阻止 · 阻止する可能性があります。
当社の細則は、デラウェア州法廷裁判所が当社と株主との間の実質的にすべての紛争について排他的裁判所であると規定しており、当社または当社の取締役、役員またはその他の従業員との紛争について有利な司法裁判所を得る当社の株主の能力を制限する可能性があります。
私たちの別例規定は、デラウェア州衡平裁判所(または、デラウェア州衡平裁判所に管轄権がない場合、デラウェア州連邦地域裁判所)は、(I)私たちが提起した任意の派生訴訟または法的手続きを代表する任意の州法律クレームの唯一のおよび独占的フォーラムであり、(Ii)私たちの任意の取締役、上級管理者または他の従業員または私たちの株主が私たちまたは私たちの株主に対して受託責任を有する訴訟、(Iii)DGCLの任意の規定に基づいて私たちにクレームを提起する任意の訴訟、DGCLは、デラウェア州衡平裁判所、私たちが改正し、再説明した会社登録証明書、または私たちの附例(その解釈、有効性、または実行可能性を含む)の管轄権、または(Iv)内部事務原則によって管轄されることを主張する任意の私たちのクレームに対する訴訟を付与する。条件は、これらの裁判所条項の選択は、証券法、取引法、または連邦裁判所が排他的管轄権を有する任意の他のクレームを実行するための訴訟には適用されないことである。また、証券法第22条は、連邦裁判所と州裁判所は、このようなすべての“証券法”訴訟に対して同時に管轄権を持っていると規定している。改正と重述の付則によると、連邦地域裁判所は“証券法”に基づいて提起された訴因の任意の訴えを解決する唯一のフォーラムである。裁判所条項の選択は、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員とのトラブルに有利だと考える株主のクレームを司法裁判所で提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対するこのような訴訟を阻止する可能性があります。裁判所が添付例に含まれる裁判所条項の選択が訴訟において適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の管轄区域において、そのような訴訟の解決に関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは、私たちの業務および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。当社の株式の権益を購入又はその他の方法で取得した者又は実体は、当社の上記附例の規定に了承され、同意したものとみなされる。
第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用
ない。
第3項高級証券違約
ない。
第4項鉱山安全情報開示
適用されません
第5項その他資料
フレセニウス協定の改正
当社は、 2024 年 8 月 7 日、フレセニウス · カビとのフレセニウス契約の修正第 3 号 （ 以下「修正」 ） を締結しました。この改正は 2024 年 7 月 31 日から施行されます。この改正により、本契約の期間は、とりわけ 2024 年 9 月 30 日 （ または当事者間で合意される日 ） まで延長されます。
修正案には、バイオテクノロジー産業における治療薬の製造に適用される他の慣習用語が含まれている。前述の要約は完全ではなく、改正された 1934 年証券取引法に基づき提出される次回の定期報告書に付属品として提出される改正案を参照することにより、その全体を修飾するものとします。
この開示は、フォーム 8—k の項目 1.0 1 に基づく開示に代わって、第 II 部第 5 項に記載されています。
役員及び上級管理者の証券取引計画
前四半期において、規則 16 a—1 （ f ） に定義されている取締役または役員は、 通過する 終了しました
プロジェクト6.展示品。
これらの展示品の直前の展示品目録に記載されている展示品は、この四半期報告書の一部として提出または提供されます。
展示品
番号をつける
説明する 3.1 3.2 10.1 + 10.2*# 10.3*# 31.1* 31.2* 32.1** 32.2** 101.INS XBRLインスタンスドキュメントを連結する 101.書院 イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 101.カール インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 101.def インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する 101.介護会 XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する 101.Pre インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント 104 表紙インタラクティブデータファイル （ 資料 101 に記載の適用可能な分類拡張情報を含むインライン XBRL 形式 ）
*ここで提出されたファイルです。
** 添付書類 32.1 および 32.2 で提供された証明書は、フォーム 10—Q のこの四半期報告書とともに提供されたものとみなされ、 1934 年の証券取引法 （ 改正 ） のセクション 18 の目的のために「提出」されたものとみなされません。
+ この展示品の一部は、規制 S—k の項目 601 （ b ） （ 10 ） （ iv ） に基づいて省略されています。
契約または補償計画、契約または手配を管理することを指す。
署名
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
AADI バイオサイエンス株式会社 日付 ： 2024 年 8 月 7 日
投稿者： / s / スコット · ジャコベロ スコット · ジャコベロ 最高財務責任者 （ 最高財務責任者及び正式承認役員 ）