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PASSAGE BIO公布了2024年第二季度财务业绩，并提供了最近的业务亮点

在 uplift-D 试验中入组第 2 组中的第一位 FTD-GRN 患者

计划在 2024 年 9 月的第 14 届额膜痴呆国际会议 (ISFTD2024) 上公布接受 PBFT02 治疗的 1 组 FTD-GRN 患者的最新安全性和生物标志物数据

与美国食品药品监督管理局 (FDA) 达成一致 关于该公司提议的临床开发计划，该计划旨在扩大 uplift-D 试验，以评估 C9orf72 基因突变的 FTD 患者中的 PBFT02

已完成向GEMMA Biotherapeutics授予儿科溶酶体贮积症项目的许可权

强劲的资产负债表支持持续执行，为运营提供资金的现金流延至2026年第二季度末

费城 — 2024 年 8 月 8 日 — 专注于改善神经退行性疾病患者生活的临床阶段基因药物公司Passage Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：PASG）今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩，并提供了最近的业务亮点。

“这对我们公司来说是关键的季度，我们的uplift-D试验势头强劲，我们的扩张战略更加明确 PBFT02 进入其他成人神经退行性适应症，而且我们的儿科溶酶体贮积症项目的许可超过了许可。” Passage Bio总裁兼首席执行官Will Chouwand.D.说。“IDMC积极建议在我们针对FTD的uplift-D试验中继续进行队列2给药GRN 当与我们修订后的免疫抑制方案结合使用时，可加强 PBFT02 的良好耐受性，我们很高兴在今年 9 月在阿姆斯特丹举行的 ISFTD2024 会议上发布来自 Cohort 1 的最新安全性和生物标志物数据。我们还很高兴美国食品药品管理局同意我们扩大uplift-D试验以包括FTD-c9orf72 患者并预计将在2025年上半年开始给这些患者服药。该公司仍有望在2024年下半年获得有关治疗 PBFT02 肌萎缩性侧索硬化症患者的途径的监管反馈。”

周博士继续说：“此外，我们完成了将儿科溶酶体贮积病项目外包给GEMMA Biotherapeutics的许可。威尔逊博士和整个GemmaBio团队致力于为患有生命危险疾病的儿科患者开发这些有前途的疗法。我们期待与他们的团队继续开展研究和合作，为受神经退行性疾病影响的人们带来进步和希望。”

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最近的亮点

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开始在FTD研究的upliFt-D试验中招募第二批患者GRN: 在IDMC审查了Cohort 1的所有可用安全数据后，第一个Cohort 2的患者已经进入了试验；Cohort 2将包括3至5名FTD-GRN患者，接受Dose 1的治疗。已接受修订的免疫抑制方案（n=4）的Cohort 1患者继续良好耐受Dose 1。巴西、加拿大、美国和欧洲的七个临床试验中心正在积极招募Cohort 2患者。计划在ISFTD2024上呈报来自Cohort 1患者的最新安全性和生物标记数据： Passage Bio临床开发副总裁Juan Chavez万.D.将在口头报告中发布来自Cohort 1的最新数据，介绍PBFT02在具有GRN突变的FTD患者中的中期安全性和生物标记数据。

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在Cohort 1接受修订免疫抑制方案（n=4）的患者中，Dose 1的PBFT02继续良好耐受。 在巴西、加拿大、美国和欧洲的七个临床试验中心，正在积极进行Cohort 2患者的招募工作。 研究计划在ISFTD2024上展示Cohort 1患者的最新安全和生物标记数据。，在2024年9月20日的第14届前颞叶痴呆国际会议（ISFTD2024）上。

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获得FDA同意，对公司正在进行的upliFt-D试验进行扩展，用于治疗FTD-患者。C9orf72 PBFT02患者：充分的临床前证据，加上来自FTD-第一队的可靠安全性和PGRN表达数据。GRN 接受了PBFT02治疗的患者，支持FDA的试验扩大提案。公司打算修订正在进行的upliFt-D研究的方案，引入FTD-新的人群。C9orf72 患者并预计在2025年上半年开始给予FTD-剂量。C9orf72 目前已经将儿童溶酶体贮积病项目外部许可给GEMMA生物治疗公司。

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已经将儿童溶酶体贮积病项目外部许可给GEMMA生物治疗公司。 根据交易条款，公司将获得1000万美元的初期付款，用于购买临床产品供应，并根据完成某些业务里程碑的情况，还可获得多达1000万美元的额外支付。 GEMMABio 业务里程碑的完成还使公司有资格获得多达11400万美元的开发和商业里程碑奖励，以及未来的版税。新成立的GEMMA Biotherapeutics是由James M. Wilson博士共同创办的公司，为GM1神经节苷脂症的治疗PBGM01、Krabbe病的治疗PBKR03和白质异染色质病的治疗PBML04获得独家全球许可。GEMMA Biotherapeutics将负责所有未来开发工作，并履行对于许可项目欠费的财务义务。

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与GEMMA Biotherapeutics签订了研究、合作和许可协议在重新调整与宾夕法尼亚大学基因治疗计划的原始协议之后，与GEMMA Biotherapeutics签订了研究、合作和许可协议。合作伙伴将继续进行亨廷顿病的临床前研究，并保留在中枢神经系统领域的未来期权，确保在这些关键领域持续战略增长和创新。

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Passage Bio（纳斯达克：PASG）是一家致力于改善神经退行性疾病患者生活的临床前基因药物公司。我们的主要重点是开发和推进旨在针对这些疾病的根本病理机制的先进一次性疗法。Passage Bio的主要产品候选者PBFT02旨在通过提高PGRN水平来恢复溶酶体功能和减缓疾病进程，治疗神经退行性疾病，包括额颞叶痴呆。

Passage Bio (纳斯达克: PASG) 是一家临床阶段遗传学医药公司，致力于改善神经退行性疾病患者的生活。我们的主要关注点是开发和推进创新的一次性治疗方案，旨在针对这些疾病的潜在病理进行治疗。Passage Bio的首席候选产品PBFT02旨在通过提高前颞痴呆等神经退行性情况下的前颞叶细胞核过氧化物酶活性，提高生物素形成和再生的效率，恢复溶酶体功能，减缓疾病进展。

要了解更多关于Passage Bio及我们对保护患者和家庭免受神经退行性疾病造成的损失的坚定承诺，请访问：www.passagebio.com.

前瞻性声明
This press release contains “forward-looking statements” within the meaning of, and made pursuant to the safe harbor provisions of, the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including, but not limited to: our expectations about timing and execution of anticipated milestones, including the initiation of dosing of FTD-C9orf72 patients, feedback from regulatory authorities, the progress of clinical studies and the availability of clinical data from such trials; our expectations about our collaborators’ and partners’ ability to execute key initiatives; our ability to receive milestone payments from our partners; our expectations about cash runway; and the ability of our product candidates to treat their respective target CNS disorders. These forward-looking statements may be accompanied by such words as “aim,” “anticipate,” “believe,” “could,” “estimate,” “expect,” “forecast,” “goal,” “intend,” “may,” “might,” “plan,” “potential,” “possible,” “will,” “would,” and other words and terms of similar meaning. These statements involve risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially from those reflected in such statements, including: our ability to develop and obtain regulatory approval for our product candidates; the timing and results of preclinical studies and clinical trials; risks associated with clinical trials, including our ability to adequately manage clinical activities, unexpected concerns that may arise from additional data or analysis obtained during clinical trials, regulatory authorities may require additional information or further studies, or may fail to approve or may delay approval of our drug candidates; the occurrence of adverse safety events; the risk that positive results in a preclinical study or clinical trial may not be replicated in subsequent trials or success in early stage clinical trials may not be predictive of results in later stage clinical trials; failure to protect and enforce our intellectual property, and other proprietary rights; our dependence on collaborators and other third parties for the development and manufacture of product candidates and other aspects of our business, which are outside of our full control; risks associated with current and potential delays, work stoppages, or supply chain disruptions; and the other risks and uncertainties that are described in the Risk Factors section in documents the company files from time to time with the Securities and Exchange Commission (SEC), and other reports as filed with the SEC. Passage Bio undertakes no obligation to publicly update any forward-looking statement, whether written or oral, that may be made from time to time, whether as a result of new information, future developments or otherwise.

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帕萨奇生物股份有限公司。

资产负债表


	(未经审计)
（以千为单位，除股份数和每股数据外）	2024年6月30日		2023年12月31日
资产
流动资产：
现金及现金等价物	$	24,770	$	21,709
有价证券		67,003		92,585
资产预付款和其他流动资产的变动		1,397		923
预付研究与开发		1,830		2,742
总流动资产		95,000		117,959
资产和设备，净值		13,054		15,295
使用权资产-经营租赁		16,822		16,858
其他		516		433
总资产	$	125,392	$	150,545
负债和股东权益
流动负债:
应付账款	$	621	$	1,298
应计费用及其他流动负债		8,063		11,670
经营租赁负债		3,701		3,373
流动负债合计		12,385		16,341
租赁负债-非流动负债		22,450		22,921
负债合计		34,835		39,262

股东权益:
优先股，面值$0.0001，授权10,000,000股；截至2024年6月30日和2023年12月31日，未发行和流通股份		—		—
普通股，面值$0.0001，授权300,000,000股；截至2024年6月30日，发行和流通股份61,754,786股，截至2023年12月31日，发行和流通股份54,944,130股		6		5
附加支付‑大写字母		717,788		705,789
累计其他综合收益(亏损)		(67)		(43)
累积赤字		(627,170)		(594,468)
股东权益总额		90,557		111,283
负债和股东权益总额	$	125,392	$	150,545

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passage bio，Inc。

损益表 和综合亏损

(未经审计)


	截至6月30日的三个月：				截至6月30日的六个月：
（以千为单位，除股份数和每股数据外）	2024		2023		2024		2023
营业费用：
研发	$	10,430	$	17,324	$	21,965	$	34,160
普通和管理		6,510		8,064		13,025		27,111
开多的资产减值		438		—		438		—
经营亏损		(17,378)		(25,388)		(35,428)		(61,271)
其他收入（费用）净额		1,387		1,532		2,726		3,077
净亏损	$	(15,991)	$	(23,856)	$	(32,702)	$	(58,194)
每股信息：
普通股每股基本和稀释净亏损	$	(0.26)	$	(0.44)	$	(0.55)	$	(1.06)
普通股基本和稀释平均股数		61,682,475		54,683,817		58,989,007		54,651,488
综合亏损：
净亏损	$	(15,991)	$	(23,856)	$	(32,702)	$	(58,194)
市场交易证券未实现收益（损失）		2		87		(24)		626
综合亏损	$	(15,989)	$	(23,769)	$	(32,726)	$	(57,568)

如需更多信息，请联系：

投资者：

斯图尔特·亨德森

passage bio

267.866.0114

shenderson@passagebio.com

媒体：

迈克·拜尔
山姆布朗公司医疗保健传媒
312.961.2502
MikeBeyer@sambrown.com