例如 99.1PASSAGE BIO公佈了2024年第二季度財務業績，並提供了最近的業務亮點
在 uplift-D 試驗中入組第 2 組中的第一位 FTD-GRN 患者
計劃在 2024 年 9 月的第 14 屆額膜癡呆國際會議 (ISFTD2024) 上公佈接受 PBFT02 治療的 1 組 FTD-GRN 患者的最新安全性和生物標誌物數據
與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 達成一致 關於該公司提議的臨床開發計劃，該計劃旨在擴大 uplift-D 試驗，以評估 C9orf72 基因突變的 FTD 患者中的 PBFT02
已完成向GEMMA Biotherapeutics授予兒科溶酶體貯積症項目的許可權
強勁的資產負債表支持持續執行，爲運營提供資金的現金流延至2026年第二季度末
費城 — 2024 年 8 月 8 日 — 專注於改善神經退行性疾病患者生活的臨床階段基因藥物公司Passage Bio, Inc.（納斯達克股票代碼：PASG）今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績，並提供了最近的業務亮點。
“這對我們公司來說是關鍵的季度，我們的uplift-D試驗勢頭強勁，我們的擴張戰略更加明確 PBFT02 進入其他成人神經退行性適應症， 而且我們的兒科溶酶體貯積症項目的許可超過了許可。” Passage Bio總裁兼首席執行官Will Chouwand.D.說。“IDMC積極建議在我們針對FTD的uplift-D試驗中繼續進行隊列2給藥GRN 當與我們修訂後的免疫抑制方案結合使用時，可加強 PBFT02 的良好耐受性，我們很高興在今年 9 月在阿姆斯特丹舉行的 ISFTD2024 會議上發佈來自 Cohort 1 的最新安全性和生物標誌物數據。我們還很高興美國食品藥品管理局同意我們擴大uplift-D試驗以包括FTD-c9orf72 患者並預計將在2025年上半年開始給這些患者服藥。該公司仍有望在2024年下半年獲得有關治療 PBFT02 肌萎縮性側索硬化症患者的途徑的監管反饋。”
周博士繼續說：「此外，我們完成了將兒科溶酶體貯積病項目外包給GEMMA Biotherapeutics的許可。威爾遜博士和整個GemmaBio團隊致力於爲患有生命危險疾病的兒科患者開發這些有前途的療法。我們期待與他們的團隊繼續開展研究和合作，爲受神經退行性疾病影響的人們帶來進步和希望。」
| ● | 開始在FTD研究的upliFt-D試驗中招募第二批患者GRN: 在IDMC審查了Cohort 1的所有可用安全數據後，第一個Cohort 2的患者已經進入了試驗；Cohort 2將包括3至5名FTD-GRN患者，接受Dose 1的治療。已接受修訂的免疫抑制方案（n=4）的Cohort 1患者繼續良好耐受Dose 1。巴西、加拿大、美國和歐洲的七個臨床試驗中心正在積極招募Cohort 2患者。計劃在ISFTD2024上呈報來自Cohort 1患者的最新安全性和生物標記數據： Passage Bio臨床開發副總裁Juan Chavez萬.D.將在口頭報告中發佈來自Cohort 1的最新數據，介紹PBFT02在具有GRN突變的FTD患者中的中期安全性和生物標記數據。 |
| ● | 在Cohort 1接受修訂免疫抑制方案（n=4）的患者中，Dose 1的PBFT02繼續良好耐受。 在巴西、加拿大、美國和歐洲的七個臨床試驗中心，正在積極進行Cohort 2患者的招募工作。 研究計劃在ISFTD2024上展示Cohort 1患者的最新安全和生物標記數據。，在2024年9月20日的第14屆前顳葉癡呆國際會議（ISFTD2024）上。 |
| ● | 獲得FDA同意，對公司正在進行的upliFt-D試驗進行擴展，用於治療FTD-患者。C9orf72 PBFT02患者： 充分的臨床前證據，加上來自FTD-第一隊的可靠安全性和PGRN表達數據。GRN 接受了PBFT02治療的患者，支持FDA的試驗擴大提案。公司打算修訂正在進行的upliFt-D研究的方案，引入FTD-新的人群。C9orf72 患者並預計在2025年上半年開始給予FTD-劑量。C9orf72 目前已經將兒童溶酶體貯積病項目外部許可給GEMMA生物治療公司。 |
| ● | 已經將兒童溶酶體貯積病項目外部許可給GEMMA生物治療公司。 根據交易條款，公司將獲得1000萬美元的初期付款，用於購買臨床產品供應，並根據完成某些業務里程碑的情況，還可獲得多達1000萬美元的額外支付。 GEMMABio 業務里程碑的完成還使公司有資格獲得多達11400萬美元的開發和商業里程碑獎勵，以及未來的版稅。新成立的GEMMA Biotherapeutics是由James M. Wilson博士共同創辦的公司，爲GM1神經節苷脂症的治療PBGM01、Krabbe病的治療PBKR03和白質異染色質病的治療PBML04獲得獨家全球許可。GEMMA Biotherapeutics將負責所有未來開發工作，並履行對於許可項目欠費的財務義務。 |
| ● | 與GEMMA Biotherapeutics簽訂了研究、合作和許可協議在重新調整與賓夕法尼亞大學基因治療計劃的原始協議之後，與GEMMA Biotherapeutics簽訂了研究、合作和許可協議。合作伙伴將繼續進行亨廷頓病的臨床前研究，並保留在中樞神經系統領域的未來期權，確保在這些關鍵領域持續戰略增長和創新。 |
預期即將到來的里程碑：
FTD-GRN
| ● | 在2024年9月的ISFTD2024會議上更新Cohort 1患者的安全性和生物標誌數據 |
| ● | 在2025年上半年報告Cohort 1的12個月數據和臨時Cohort 2數據 |
| ● | 在2025年下半年就關鍵試驗設計尋求監管反饋 |
FTD-C9orf72和ALS
| ● | 在2024年下半年獲得有關以PBFT02治療肌萎縮側索硬化症（ALS）患者的途徑的監管反饋 |
| ● | 在2025年上半年開始爲FTD-患者進行投藥C9orf72 在2025年上半年開始爲FTD-患者進行投藥 |
2024年第二季度財務結果
| ● | 現金餘額：截至2024年6月30日，現金、現金等價物和市場證券總額爲9180萬美元，相比之下，2023年6月30日爲15150萬美元。公司預計當前現金、現金等價物和市場證券以及與Gemma Biotherapeutics簽訂的外包授權協議的首付款，將爲運營資金提供到2026年第二季度結束。 |
| ● | 研發（R&D）費用：截至2024年6月30日的季度，研發費用爲1040萬美元，相比之下，2023年6月30日的季度爲1730萬美元。 |
| ● | 一般和管理費用截至2024年6月30日的季度，G&A費用爲650萬美元，而截至2023年6月30日的季度爲810萬美元。 |
| ● | 淨虧損截至2024年6月30日的季度，淨虧損爲1600萬美元，每股基本和稀釋虧損爲0.26美元，而截至2023年6月30日的季度淨虧損爲2390萬美元，每股基本和稀釋虧損爲0.44美元。 |
Passage Bio（納斯達克：PASG）是一家致力於改善神經退行性疾病患者生活的臨床前基因藥物公司。我們的主要重點是開發和推進旨在針對這些疾病的根本病理機制的先進一次性療法。Passage Bio的主要產品候選者PBFT02旨在通過提高PGRN水平來恢復溶酶體功能和減緩疾病進程，治療神經退行性疾病，包括額顳葉癡呆。
Passage Bio (納斯達克: PASG) 是一家臨床階段遺傳學醫藥公司，致力於改善神經退行性疾病患者的生活。我們的主要關注點是開發和推進創新的一次性治療方案，旨在針對這些疾病的潛在病理進行治療。Passage Bio的首席候選產品PBFT02旨在通過提高前顳癡呆等神經退行性情況下的前顳葉細胞核過氧化物酶活性，提高生物素形成和再生的效率，恢復溶酶體功能，減緩疾病進展。
要了解更多關於Passage Bio及我們對保護患者和家庭免受神經退行性疾病造成的損失的堅定承諾，請訪問：www.passagebio.com.
前瞻性聲明
This press release contains 「forward-looking statements」 within the meaning of, and made pursuant to the safe harbor provisions of, the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including, but not limited to: our expectations about timing and execution of anticipated milestones, including the initiation of dosing of FTD-C9orf72 patients, feedback from regulatory authorities, the progress of clinical studies and the availability of clinical data from such trials; our expectations about our collaborators’ and partners’ ability to execute key initiatives; our ability to receive milestone payments from our partners; our expectations about cash runway; and the ability of our product candidates to treat their respective target CNS disorders. These forward-looking statements may be accompanied by such words as 「aim,」 「anticipate,」 「believe,」 「could,」 「estimate,」 「expect,」 「forecast,」 「goal,」 「intend,」 「may,」 「might,」 「plan,」 「potential,」 「possible,」 「will,」 「would,」 and other words and terms of similar meaning. These statements involve risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially from those reflected in such statements, including: our ability to develop and obtain regulatory approval for our product candidates; the timing and results of preclinical studies and clinical trials; risks associated with clinical trials, including our ability to adequately manage clinical activities, unexpected concerns that may arise from additional data or analysis obtained during clinical trials, regulatory authorities may require additional information or further studies, or may fail to approve or may delay approval of our drug candidates; the occurrence of adverse safety events; the risk that positive results in a preclinical study or clinical trial may not be replicated in subsequent trials or success in early stage clinical trials may not be predictive of results in later stage clinical trials; failure to protect and enforce our intellectual property, and other proprietary rights; our dependence on collaborators and other third parties for the development and manufacture of product candidates and other aspects of our business, which are outside of our full control; risks associated with current and potential delays, work stoppages, or supply chain disruptions; and the other risks and uncertainties that are described in the Risk Factors section in documents the company files from time to time with the Securities and Exchange Commission (SEC), and other reports as filed with the SEC. Passage Bio undertakes no obligation to publicly update any forward-looking statement, whether written or oral, that may be made from time to time, whether as a result of new information, future developments or otherwise.
帕薩奇生物股份有限公司。
| | (未經審計) | | | | |
（以千爲單位，除股份數和每股數據外） |
| 2024年6月30日 |
| 2023年12月31日 | ||
資產 |
| |
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| |
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流動資產： |
| |
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| |
|
現金及現金等價物 | | $ | 24,770 | | $ | 21,709 |
有價證券 | | | 67,003 | | | 92,585 |
資產預付款和其他流動資產的變動 | |
| 1,397 | |
| 923 |
預付研究與開發 | |
| 1,830 | |
| 2,742 |
總流動資產 | |
| 95,000 | |
| 117,959 |
資產和設備，淨值 | |
| 13,054 | |
| 15,295 |
使用權資產-經營租賃 | | | 16,822 | |
| 16,858 |
其他 | |
| 516 | |
| 433 |
總資產 | | $ | 125,392 | | $ | 150,545 |
負債和股東權益 | |
| | |
|
|
流動負債: | |
| | |
|
|
應付賬款 | | $ | 621 | | $ | 1,298 |
應計費用及其他流動負債 | |
| 8,063 | |
| 11,670 |
經營租賃負債 | | | 3,701 | |
| 3,373 |
流動負債合計 | |
| 12,385 | |
| 16,341 |
租賃負債-非流動負債 | |
| 22,450 | |
| 22,921 |
負債合計 | |
| 34,835 | |
| 39,262 |
| | | | | | |
股東權益: | |
| | |
|
|
優先股，面值$0.0001，授權10,000,000股；截至2024年6月30日和2023年12月31日，未發行和流通股份 | | | — | | | — |
普通股，面值$0.0001，授權300,000,000股；截至2024年6月30日，發行和流通股份61,754,786股，截至2023年12月31日，發行和流通股份54,944,130股 | |
| 6 | |
| 5 |
附加支付‑大寫字母 | |
| 717,788 | |
| 705,789 |
累計其他綜合收益(虧損) | | | (67) | | | (43) |
累積赤字 | |
| (627,170) | |
| (594,468) |
股東權益總額 | |
| 90,557 | |
| 111,283 |
負債和股東權益總額 | | $ | 125,392 | | $ | 150,545 |
passage bio，Inc。
(未經審計)
| | 截至6月30日的三個月： | | 截至6月30日的六個月： | ||||||||
（以千爲單位，除股份數和每股數據外） |
| 2024 |
| 2023 | | 2024 |
| 2023 | ||||
營業費用： |
| |
|
| |
| | |
|
| |
|
研發 | | $ | 10,430 | | $ | 17,324 | | $ | 21,965 | | $ | 34,160 |
普通和管理 | |
| 6,510 | |
| 8,064 | |
| 13,025 | |
| 27,111 |
開多的資產減值 | | | 438 | | | — | | | 438 | | | — |
經營虧損 | |
| (17,378) | |
| (25,388) | |
| (35,428) | |
| (61,271) |
其他收入（費用）淨額 | |
| 1,387 | |
| 1,532 | |
| 2,726 | |
| 3,077 |
淨虧損 | | $ | (15,991) | | $ | (23,856) | | $ | (32,702) | | $ | (58,194) |
每股信息： | |
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| | |
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| |
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普通股每股基本和稀釋淨虧損 | | $ | (0.26) | | $ | (0.44) | | $ | (0.55) | | $ | (1.06) |
普通股基本和稀釋平均股數 | |
| 61,682,475 | |
| 54,683,817 | |
| 58,989,007 | |
| 54,651,488 |
綜合虧損： | | | | | | | | | | | | |
淨虧損 | | $ | (15,991) | | $ | (23,856) | | $ | (32,702) | | $ | (58,194) |
市場交易證券未實現收益（損失） | | | 2 | | | 87 | | | (24) | | | 626 |
綜合虧損 | | $ | (15,989) | | $ | (23,769) | | $ | (32,726) | | $ | (57,568) |
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投資者：
斯圖爾特·亨德森
passage bio
267.866.0114
shenderson@passagebio.com
媒體：
邁克·拜爾
山姆布朗公司醫療保健傳媒
312.961.2502
MikeBeyer@sambrown.com