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表中的目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區，20549
______________________________________________________________________________________
形式 10-Q
______________________________________________________________________________________
(標記一)
☒
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告
截至本季度末2024年6月30日
☐根據1934年《證券交易法》第13或15(D)款提交的過渡報告
由_至_的過渡期。
佣金文件編號001-40366
______________________________________________________________________________________
狼人治療公司
(註冊人的確切姓名載於其章程)
______________________________________________________________________________________
特拉華州82-3523180
(述明或其他司法管轄權
公司或組織)		(稅務局僱主
識別號碼)
塔爾科特大街200號, 二樓
沃特敦, 馬薩諸塞州
（主要行政辦公室地址）
02472
(郵政編碼)
註冊人的電話號碼，包括區號：(617) 952‑0555
(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題交易代碼註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.0001美元
嚎叫
納斯達克全球精選市場
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是 沒有
通過勾選來驗證註冊人是否已在過去12個月內（或在註冊人被要求提交此類文件的較短期限內）以電子方式提交了根據法規S-t（本章第232.405條）第405條要求提交的所有交互數據文件。 是 沒有
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。
請參閱《交易法》第12b-2條規則中「大型加速申報公司」、「加速申報公司」、「較小申報公司」和「新興成長型公司」的定義。
大型加速文件服務器☐加速文件管理器☐
非加速文件服務器
☒規模較小的報告公司☒
新興成長型公司☒
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☒
通過勾選標記檢查註冊人是否是空殼公司（定義見《交易法》第12 b-2條）。是的 ☐ 沒有 ☒
截至2024年8月2日，有43,702,147 普通股，每股面值0.0001美元，已發行。

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目錄表
 
頁面
截至2011年的精簡合併資產負債表 2024年6月30日 和 2023年12月31日
簡明合併經營報表 截至2024年6月30日的三個月和六個月 和2023
簡明合併股東權益報表 截至2024年6月30日的三個月和六個月 和 2023
簡明合併現金流量表 截至2024年6月30日的六個月 和 2023

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對狼人的引用
在本Form 10-Q季度報告或季度報告中，「公司」、「Werewolf」、「Werewolf Treateutics」、「We」、「Us」和類似的提法，除文意另有所指外，均指Werewolf Treateutics，Inc.及其合併子公司，而「董事會」指Werewolf Treateutics，Inc.的董事會。
有關前瞻性陳述和行業數據的警告
本季度報告包含符合修訂後的1933年證券法第27A條和1934年證券交易法第21E條的前瞻性陳述，涉及重大風險和不確定性。除本季度報告中包含的有關歷史事實的陳述外，其他所有陳述，包括有關我們的戰略、未來業務、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃、管理目標和預期市場增長的陳述，均爲前瞻性陳述。
「目標」、「預期」、「相信」、「考慮」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「目標」、「打算」、「可能」、「可能」、「目標」、「進行中」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「應該」、「目標」、「將會」、「將會」，“這些詞語的否定或其他類似表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並不是所有前瞻性陳述都包含這些識別詞語。這些前瞻性陳述包括，除其他外，關於以下方面的陳述：
•我們研發計劃、臨床前研究以及正在進行和計劃中的臨床試驗的啓動、時間、進度和結果，包括預期的數據公佈時間；
•我們對費用、資本需求、額外融資需求的估計，以及我們認爲我們現有的現金和現金等價物將足以支付我們的運營費用和資本支出要求的期間；
•我們計劃開發候選產品，如果獲得批准，隨後將其商業化；
•提交申請的時間和我們爲候選產品獲得和保持監管批准的能力；
•我們的捕食者平台的潛在優勢，以及我們利用我們的平台識別和開發未來候選產品的能力；
•我們對候選產品的潛在市場機會的估計；
•我們的商業化、營銷和製造能力和戰略；
•我們的知識產權地位以及我們對我們獲得和維護知識產權保護的能力的期望;
•我們有能力識別與我們的商業目標一致的具有重大商業潛力的其他產品、候選產品或技術；
•政府法律法規的影響；
•我們的競爭地位和對與我們的競爭對手以及任何現有或即將可用的競爭療法相關的發展和預測的期望;以及
•與我們的競爭對手和行業相關的發展和預測有關的發展和期望。
有許多重要的風險和不確定因素可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述所表明的大不相同。我們可能無法實際實現我們的前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴我們的前瞻性聲明。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。我們已在本季度報告的警示說明中列入了重要因素，特別是在第二部分第1A項中。「風險因素」，我們認爲這些因素可能導致實際結果或事件與我們所作的前瞻性陳述大不相同。新的風險因素和不確定因素可能不時出現，管理層無法預測所有風險因素和不確定因素，我們也無法評估所有因素對我們業務的影響，或任何因素或因素組合可能導致實際結果與我們的任何前瞻性陳述中包含的結果大不相同的程度。我們的前瞻性陳述不反映我們可能進行或進入的任何未來收購、合併、處置、合作、合資或投資的潛在影響。
您應該完整閱讀本季度報告以及我們作爲本季度報告附件提交或引用的文件，並理解我們的實際未來結果可能與我們的預期存在重大差異。本季度報告中包含的前瞻性陳述截至本季度報告之日做出，並且
1
表中的目錄
我們不承擔任何義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，除非適用法律要求。
此外，「我們相信」的聲明和類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些陳述基於截至本季度報告發布之日我們掌握的信息，雖然我們認爲這些信息構成此類陳述的合理基礎，但此類信息可能是有限或不完整的。我們的聲明不應被解讀爲表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒您不要過度依賴這些陳述。
商標和商品名稱
我們擁有或擁有我們在業務運營中使用的商標、服務標記和商品名稱的權利，包括我們的公司名稱、徽標和網站名稱。我們擁有的服務標記和商標包括PREDATOR標記® 和INDUKINE™。本季度報告中出現的其他商標、服務標記和商品名稱均爲其各自所有者的財產。僅爲方便起見，本季度報告中提到的一些商標、服務商標和商品名稱沒有使用®和™符號，但我們將根據適用法律最大限度地主張我們對我們的商標、服務商標和商品名稱的權利。
風險因素摘要
我們的業務面臨許多風險，如果實現這些風險，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和未來增長前景產生實質性的不利影響。這些風險在第二部分第1A項中有更充分的討論。本季度報告中的「風險因素」。這些風險包括但不限於以下風險：
•我們的經營歷史有限，自成立以來一直遭受重大運營虧損，並預計在可預見的未來將出現重大虧損。
•我們沒有獲准商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中產生任何收入。我們可能永遠不會從產品銷售中產生任何收入或盈利，或者如果我們實現盈利，我們可能無法維持它。
•我們將需要獲得大量的額外資金來資助我們的運營，並完成WTX-124、WTX-330和任何未來候選產品的開發和任何商業化。
•我們的開發工作還處於早期階段，我們目前的候選產品將需要成功完成臨床前和臨床開發，然後我們才能尋求監管部門對任何候選產品的批准。
•我們的業務高度依賴於我們最初的INDUKINE分子的成功，這些分子處於開發的早期階段，需要大量額外的臨床前和臨床開發，然後我們才能尋求監管部門的批准並將產品投入商業使用。
•我們基於我們的捕食者平台發現和開發候選產品的方法未經驗證，我們也不知道我們是否能夠開發出任何具有商業價值的產品。
•生產INDUSKINE分子存在風險，因爲它們是一類新型的多結構域生物製品，包括蛋白酶可切割接頭，而且從未以商業規模生產過。我們可能無法及時或根本無法以臨床開發和商業生產所需的規模生產INDUSKINE分子。
•臨床前研究和臨床試驗是昂貴、耗時、難以設計和實施的，而且涉及不確定的結果。
•我們可能會在臨床試驗的開始或完成、終止或暫停方面遇到重大延誤，這可能會導致我們的成本增加，推遲或限制我們創造收入的能力，並對我們的商業前景產生不利影響。
•如果我們在臨床試驗中遇到患者登記的延遲或困難，我們的臨床開發活動可能會推遲或受到其他不利影響。
•我們正在開發WTX-124，並可能會與第三方藥物結合開發WTX-330和潛在的未來候選產品，其中一些藥物可能仍在開發中，我們對此類藥物的安全性、供應、監管狀態或監管批准的控制有限或沒有控制權。
•我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更成功地發現、開發或商業化產品。
•我們依賴並預計將繼續依賴第三方來進行我們的臨床前研究和臨床試驗。如果這些第三方未能成功履行其合同義務或在預期截止日期之前或遵守
2
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由於監管要求，我們可能無法獲得監管機構的批准或將任何候選產品商業化。
•生物製品的製造很複雜，我們沒有自己的臨床製造能力。我們將依靠第三方生產所有當前和未來候選產品的臨床前、臨床和商業供應。
•我們依靠與Harpoon Treateutics，Inc.簽訂的許可協議獲得有關我們候選產品的專利權，並可能在未來獲得其他第三方知識產權，我們也可能同樣依賴這些知識產權。我們面臨與這種依賴相關的風險，包括如果我們不履行這些許可證下的義務，我們可能會失去這些對我們的業務至關重要的權利。
•我們的專利地位在一定程度上取決於製造、配方或使用方法專利，這可能不會阻止競爭對手或其他第三方將同一候選產品用於其他用途。
•過去，我們發現我們的財務報告內部控制存在重大弱點，如果我們未來無法實施和保持對財務報告的有效內部控制，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心，我們普通股的市場價格可能會受到重大不利影響。
3
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第一部分財務信息
項目1.財務報表
狼人治療公司
簡明綜合資產負債表(未經審計)
(以千爲單位，不包括每股和每股)
6月30日，
2024		十二月三十一日，
2023
資產
流動資產：
現金及現金等價物
$135,303 $134,343 
預付費用和其他流動資產
2,940 2,677 
其他應收賬款545 1,350 
流動資產總額
138,788 138,370 
財產和設備，淨額
7,092 7,958 
受限制現金和現金等值物，扣除流動部分
1,211 21,023 
經營性租賃使用權資產
6,347 6,888 
其他資產
265 594 
總資產
$153,703 $174,833 
負債和股東權益
流動負債：
應付帳款
$1,467 $1,336 
應計費用和其他流動負債
8,701 8,860 
經營租賃負債，流動
1,274 1,608 
遞延收入，當期
— 907 
應付票據，當期
— 6,667 
流動負債總額
11,442 19,378 
經營租賃負債，扣除當期部分
10,239 10,992 
遞延收入，扣除當期部分
— 433 
應付票據，扣除折扣、發行成本和流動部分
25,163 32,656 
衍生負債
2,841 — 
總負債
49,685 63,459 
承付款和或有事項
股東權益：
優先股，$0.0001面值，5,000,000 截至2024年6月30日和2023年12月31日授權的股份; 不是 截至2024年6月30日和2023年12月31日已發行或發行的股份
— — 
普通股，$0.0001面值，200,000,000 截至2024年6月30日和2023年12月31日授權的股份; 43,702,147 和 39,107,048 分別截至2024年6月30日和2023年12月31日已發行和發行股票
4 4 
額外實收資本
481,529 455,443 
累計赤字
(377,515)(344,073)
股東權益總額
104,018 111,374 
總負債和股東權益
$153,703 $174,833 
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
4
表中的目錄

狼人治療公司
簡明綜合業務報表(未經審計)
(以千爲單位，不包括每股和每股)
截至三個月
6月30日，		截至六個月
6月30日，
2024202320242023
收入：
協作收入$1,143 $8,081 $1,885 $12,545 
運營費用：
研發
15,271 9,583 28,179 21,289 
一般和行政
4,832 4,565 9,828 9,546 
總運營支出
20,103 14,148 38,007 30,835 
營業虧損
(18,960)(6,067)(36,122)(18,290)
其他收入：
利息收入1,793 1,949 3,766 3,467 
利息開支(1,142)(955)(2,145)(1,126)
債務清償損失
(553)— (553)— 
其他收入(費用)，淨額
1,613 (25)1,612 (1,131)
其他收入合計
1,711 969 2,680 1,210 
淨虧損
$(17,249)$(5,098)$(33,442)$(17,080)
每股普通股淨虧損，基本
$(0.40)$(0.14)$(0.79)$(0.49)
稀釋後每股普通股淨虧損
$(0.43)$(0.14)$(0.82)$(0.49)
加權平均已發行普通股，基本
43,521,406 35,557,701 42,564,342 35,173,327 
加權平均已發行普通股，稀釋後
44,043,184 35,557,701 42,825,231 35,173,327 
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
5
目錄表
狼人治療公司
簡明綜合股東權益表（未經審核）
(以千爲單位的數額，但份額除外)
普通股
額外實收資本
累計赤字
股東權益總額
股份
量
2023年12月31日的餘額39,107,048 $4 $455,443 $(344,073)$111,374 
在市場發售時發行普通股，扣除發行成本美元985
4,169,324 — 20,089 — 20,089 
基於股票的薪酬費用— — 2,305 — 2,305 
股票期權行權5,999 — 12 — 12 
淨虧損
— — — (16,193)(16,193)
2024年3月31日的餘額43,282,371 4 477,849 (360,266)117,587 
在市場發售時發行普通股，扣除發行成本美元61
172,996 — 1,002 — 1,002 
普通股發行，淨額246,680 — 76 — 76 
基於股票的薪酬費用— — 2,602 — 2,602 
股票期權行權100 — — — — 
淨虧損
— — — (17,249)(17,249)
2024年6月30日的餘額43,702,147 $4 $481,529 $(377,515)$104,018 
普通股
額外實收資本
累計赤字
股東權益總額
股份
量
2022年12月31日的餘額31,515,074 $3 $429,039 $(306,705)$122,337 
在市場發售時發行普通股，扣除發行成本美元103
3,824,249 — 8,610 — 8,610 
基於股票的薪酬費用— — 2,108 — 2,108 
淨虧損
— — — (11,982)(11,982)
2023年3月31日的餘額35,339,323 3 439,757 (318,687)121,073 
在市場發售時發行普通股，扣除發行成本美元31
272,032 — 644 — 644 
普通股發行，淨額
28,739 — 45 45 
基於股票的薪酬費用— — 1,930 — 1,930 
股票期權行權1,690 — 5 — 5 
淨虧損
— — — (5,098)(5,098)
2023年6月30日的餘額35,641,784 $3 $442,381 $(323,785)$118,599 
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
6
表中的目錄
狼人治療公司
簡明合併現金流量報表（未經審計）（金額單位：千）
截至六個月
6月30日，
20242023
經營活動：
淨虧損
$(33,442)$(17,080)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整：
基於股票的薪酬費用
4,907 4,038 
折舊費用
918 859 
非現金利息支出410 92 
非現金租賃費用
541 675 
債務清償損失553 — 
衍生負債的公允價值變動
(1,609)— 
成功付款負債公允價值變化
— (1,030)
債務發行成本攤銷— 60 
經營資產和負債變化：
預付費用和其他資產減少。
(474)863 
其他應收賬款805 1 
其他非流動資產
329 — 
應付賬款、應計費用和其他負債
15 (3,017)
遞延收入(1,340)(5,271)
經營租賃負債
(1,087)(1,009)
用於經營活動的現金淨額
(29,474)(20,819)
投資活動：
購置財產和設備
(128)(350)
投資活動所用現金淨額
(128)(350)
融資活動：
普通股市場發行收益，扣除發行成本21,124 9,265 
提取定期貸款的收益30,000 40,000 
支付債務發行成本
(673)— 
償還定期貸款
(40,000)— 
員工股票購買計劃下發行的收益
76 45 
行使股票期權所得收益
12 5 
融資活動提供的現金淨額
10,539 49,315 
現金、現金等價物及限制性現金和現金等價物淨(減)增
(19,063)28,146 
現金、現金等值物以及受限制現金和現金等值物-年初
155,577 130,529 
現金、現金等值物以及受限制現金和現金等值物-期末
$136,514 $158,675 
現金、現金等值物以及受限制現金和現金等值物與簡明綜合資產負債表的對賬
現金及現金等價物
$135,303 $137,452 
預付費用和其他流動資產— 208 
受限制現金和現金等值物，扣除流動部分1,211 21,015 
現金、現金等值物以及受限制現金和現金等值物總額 $136,514 $158,675 
補充披露現金流量信息：
支付利息的現金$1,788 $742 
補充披露非現金投資和融資活動：
應付賬款和應計費用中的財產和設備購置$— $13 
應付賬款和應計費用中的發行成本
$69 $15 
隨定期貸款發行的衍生負債的公允價值
$4,450 $— 
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
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表中的目錄
狼人治療公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
1.業務性質
狼人治療公司於2017年10月在特拉華州註冊成立。如這些未經審計的簡明綜合財務報表中所使用的術語「Werewolf」、「我們」和「我們的」是指Werewolf Therapeutics，Inc.的業務，及其全資子公司。我們是一家創新的生物製藥公司，引領開發旨在刺激人體免疫系統治療癌症的療法。我們的總部位於馬薩諸塞州沃特敦。
自成立以來，我們投入了幾乎所有的努力和財務資源來組織和配備公司人員；業務規劃；籌集資金；開發和優化我們的平台技術；確定潛在的候選產品；增強我們的知識產權組合；開展研究、臨床前研究和臨床試驗；以及支持我們的開發計劃的製造。我們受到生物技術行業早期公司常見的風險和不確定因素的影響，包括但不限於與成功研究、開發和製造候選產品相關的技術風險、競爭對手開發新技術創新、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、對政府法規的遵守以及獲得額外資本爲運營提供資金的能力。目前和未來的項目將需要大量的研究和開發努力，包括廣泛的臨床前和臨床測試以及商業化之前的監管批准。這些努力需要大量的額外資本、足夠的人員和基礎設施。即使我們的產品開發努力取得了成功，我們也不確定何時(如果有的話)能從產品銷售中獲得可觀的收入。
我們有現金和現金等值物美元135.3 截至2024年6月30日，百萬美元。我們預計，我們的現金和現金等值物將使我們能夠爲自本表格10-Q中的簡明綜合財務報表發佈之日起至少十二個月內的運營費用和資本支出需求提供資金。然而，在此之後，還需要額外的資金來資助未來的臨床前和臨床活動。我們希望通過股權或債務融資、合作協議、戰略聯盟和許可安排的組合來滿足我們未來的現金需求。
2.主要會計政策摘要
列報和合並的基礎
隨附的截至2024年6月30日和2023年12月31日的簡明綜合財務報表，以及截至2024年6月30日、2024年和2023年6月30日的三個月和六個月的簡明綜合財務報表，是根據美國證券交易委員會(「美國證券交易委員會」)的規則和規定以及美國財務會計準則委員會(「財務會計準則委員會」)的「會計準則彙編」和「會計準則更新」中關於簡明綜合財務信息的公認會計原則編制的。因此，它們不包括公認會計准則要求的完整財務報表所需的所有信息和腳註。管理層認爲，這些簡明綜合財務報表反映了所有正常的經常性調整，這些調整是公平地列報截至列報期間和列報期間的財務狀況和經營結果所必需的。閱讀這些簡明合併財務報表時，應結合我們於2024年3月7日提交給美國證券交易委員會的截至2023年12月31日的10-k年報(以下簡稱《2023年年報》)中包含的合併財務報表及其附註。
截至2024年6月30日以及截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月和六個月的簡明綜合財務報表和相關附註中呈列的信息未經審計。本文包含的2023年12月31日簡明合併資產負債表摘自截至該日的已審計財務報表，但不包括GAAP要求完整財務報表的所有披露，包括註釋。
截至2024年6月30日的三個月和六個月的中期業績不一定表明截至2024年12月31日的財年或任何未來時期可能預期的業績。
隨附的簡明合併財務報表包括Werewolf Therapeutics，Inc.的賬目。及其全資子公司Werewolf Therapeutics Mass Securities，Inc.所有公司間交易和餘額均已在合併中消除。
重要會計政策摘要
編制簡明綜合財務報表時使用的重要會計政策和估計在我們截至2023年12月31日止年度的經審計財務報表及其註釋中進行了描述，這些財務報表包含在2023年年度報告中。除下文所述外，截至2024年6月30日止六個月內，我們的重大會計政策沒有發生重大變化。
8
表中的目錄
預算的使用
按照公認會計原則編制財務報表需要管理層做出影響財務報表和隨附註釋中報告金額的估計和假設。該等簡明綜合財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於與收入確認、應計費用、股票補償費用估值中使用的假設和衍生負債的公允價值以及所得稅相關的估計和假設。實際結果可能與這些估計不同。
最近採用的會計公告
2020年8月，FASb發佈了ASO No. 2020-06，債務-債務轉換和其他期權（副主題470-20）以及實體自有權益的衍生品和對沖合同（副主題815-40）（「亞利桑那州立大學第2020-06號」）、減少了可轉換債務工具和可轉換優先股會計模型的數量，並修改了衍生品範圍實體自有股權合同的例外情況。ASO No.2020 -06還簡化了某些領域的稀釋每股收益計算。我們於2024年1月1日通過了亞利桑那州立大學第2020-06號。採納該等準則對簡明綜合財務報表並無重大影響。
近期會計公告
2023年12月，FASb發佈了ASO No. 2023-09，所得稅（主題740）：所得稅披露的改進（「ASO No. 2023-09」），提高了主要與稅率調節和繳納所得稅相關的所得稅披露的透明度和決策有用性。ASO第2023-09號的規定在2024年12月15日之後開始的財年有效，允許提前採用，並要求在未來的基礎上應用。我們的管理層目前正在評估該標準將對我們的合併財務報表產生的影響。
FASb或其他標準制定機構發佈或提出的、在未來日期之前不要求採用的其他會計準則預計不會對我們的合併財務報表產生重大影響。
後續事件
我們評估了資產負債表日後直至財務報表發佈之日發生的後續事件和交易。除該等簡明綜合財務報表所述外，我們沒有發現任何需要在簡明綜合財務報表中調整或披露的後續事件。
3.合作和許可協議
下文所述的合同條款和我們對協議的會計處理的詳細描述包含在我們2023年年度報告的經審計財務報表和註釋中。
在截至2024年6月30日的六個月內，我們繼續根據我們與Jazz PharmPharmticals愛爾蘭有限公司(「Jazz」)的獨家全球合作及許可協議(「合作協議」)履行業務，根據該協議，我們確認了採用成本比輸入法的收入，該方法最好地描述了爲客戶提供的研發服務。來自交易價格的收入隨着研究和開發服務的進行而隨着時間的推移而確認。2024年6月，我們簽署了一項轉讓協議(「轉讓協議」)，將我們與干擾素αINDUKINE分子JZP898的合同製造商的開發協議中的權利轉讓給Jazz。本轉讓協議的簽署是合作協議要求我們履行的最後一項重大履行義務。自轉讓協議簽署之日起，我們不再有任何合作協議項下的重大履約義務。因此，在截至2024年6月30日的三個月內，與合作協議相關的所有剩餘遞延收入都已確認。下表彙總了根據合作協議與我們的業績相關產生的研發成本和確認的收入：
截至6月30日的三個月，
截至6月30日的六個月，
2024202320242023
(單位：千)
(單位：千)
已確認收入
1,143 8,081 1,885 12,545 
產生成本
210 5,152 545 7,273 
9
表中的目錄
下表列出了截至2024年6月30日止六個月內我們合同負債的變化：
截至2023年12月31日的餘額添加減量截至2024年6月30日餘額
(單位：千)
合同責任：
遞延收入$1,340 $— $(1,340)$— 
合同總負債
$1,340 $— $(1,340)$— 
截至2024年6月30日，與合作協議相關的所有遞延收入均已確認
與合作協議相關的未開票應收賬款爲美元0.21000萬美元和300萬美元0.4 百萬分別計入隨附截至2024年6月30日和2023年12月31日的簡明綜合資產負債表中的其他應收賬款。與$合作協議相關的通知0.31000萬美元和300萬美元0.9 百萬分別計入隨附截至2024年6月30日和2023年12月31日的簡明綜合資產負債表中的其他應收賬款。截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月確認的收入包括美元1.31000萬美元和300萬美元5.3 截至2023年12月31日和2022年12月31日分別計入遞延收入的百萬收入。
在每個報告期末，我們重新評估與合作協議相關的交易價格的估計，並根據情況變化（如果有）確定之前排除在交易中的可變對價是否應納入交易價格中。截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月，我們沒有確認與之前從交易價格中排除的可變對價相關的交易價格的任何調整。截至2024年6月30日，我們尚未收到合作協議項下的任何特許權使用費。
4.金融工具和公允價值計量
我們要求按經常性公平價值計量的資產包括貨幣市場基金，在2024年6月30日和2023年12月31日的簡明綜合資產負債表中分類爲現金、現金等值物以及限制性現金和現金等值物。
我們要求按經常性按公允價值計量的負債包括根據與K2 HealthVentures LLC（「K2 DV」）簽訂的貸款和擔保協議（「K2 DV貸款協議」）（見附註6，定期貸款）的衍生負債2024年6月30日的簡明綜合資產負債表上。截至2023年12月31日，我們不存在任何需要按經常性公允價值計量的負債。
簡明綜合資產負債表中反映的現金、預付費用及其他流動資產、應付賬款及應計費用的賬面值因屬短期性質而接近其公允價值。
截至2024年6月30日，按經常性公允價值計量的資產和負債如下：
1級
2級
第三級
總
(單位：千)
資產：
貨幣市場基金
$129,881 $— $— $129,881 
總資產
$129,881 $— $— $129,881 
負債：
$— $— $2,841 $2,841 
衍生負債
$— $— $2,841 $2,841 
截至2023年12月31日，按經常性公允價值計量的資產如下：
1級
2級
第三級
總
(單位：千)
資產：
貨幣市場基金
$149,294 $— $— $149,294 
總資產
$149,294 $— $— $149,294 
截至2024年6月30日的三個或六個月內，估值技術沒有變化。
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衍生負債
2024年5月，我們簽訂了K2 HW貸款協議，如注6所述，該協議提供高達美元60.0 定期貸款本金百萬美元。 根據K2 HW貸款協議的條款，貸款人可以選擇在全額償還定期貸款之前兌換最多美元5.0 以美元中較小者的換股價將定期貸款未償本金的百萬美元轉換爲我們的普通股股票6.3182 每股（「固定價格轉換」）和K2高壓貸款協議完成後我們首次股權融資的每股最低有效價格（「可變價格轉換」），但須進行常規調整和 9.99%和19.99%受益所有權限制。K2 HW貸款協議中的固定價格轉換和可變價格轉換需要分成爲按公允價值計算的單一複合嵌入式衍生品，隨後公允價值變化在經營報表中確認。
下表根據第三級輸入（以千計）對賬了截至2024年6月30日止六個月期間轉換期權衍生負債的公允價值變化：
截至六個月
2024年6月30日
2023年12月31日的餘額
$— 
發行定期貸款時嵌入式衍生品的公允價值
4,450 
公允價值變動(1,609)
2024年6月30日的餘額
$2,841 
截至2024年6月30日止期間，定期貸款中轉換期權衍生負債的公允價值已使用蒙特卡洛模型估算。 用於計量截至2024年6月30日和2024年5月2日（開始）定期貸款中轉換期權衍生品負債的加權平均重大不可觀察輸入數據（第3級輸入數據）摘要如下：
2024年6月30日2024年5月2日
股價
$2.44$6.08
波動率
101.0%101.0%
無風險率（連續）
4.5%4.7%
預期期限(以年爲單位)
0.75 歲0.91 歲
股息收益率（連續）
—%—%
成功付款責任
2022年4月，我們與太平洋西部銀行（「TSB」）簽訂了經修訂和重述的貸款和擔保協議（「PWb貸款協議」），如下注6所述。結合PWb貸款協議，我們有義務向PWb一次性成功付款最高爲美元1.6 在達到PWb貸款協議中定義的某些條件後，百萬（「成功費用」）（「成功費用事件」）。成功費事件發生在2023年第二季度，導致立即全額支付所需的成功費。
在成功費用事件發生之前，我們確認了以公允價值列報的成功付款負債，並被視爲3級，因爲其公允價值計量部分基於市場上未觀察到的重大輸入。成功費活動完成後，我們支付了總計美元1.6 百萬成功付款並取消相應的成功付款責任。我們在每個報告日期和成功費用事件之前重新衡量了成功付款責任。截至2023年6月30日的六個月內，我們確認費用爲美元1.0 與成功付款負債公允價值變化相關的百萬美元，該金額計入隨附簡明綜合經營報表中衍生負債公允價值變化中。我們有 不是 截至2024年6月30日或2023年12月31日，與成功費相關的未償義務。
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5.應計費用和其他流動負債
應計費用及其他流動負債包括如下：
6月30日，
2024		十二月三十一日，
2023
(單位：千)
合同研究$2,845$1,049
製造2,4182,772
僱員補償及福利2,2743,627
專業費用847655
應計利息258 310 
其他59 447 
應計費用和其他流動負債總額
$8,701$8,860
6.定期貸款
PWb貸款協議
2022年4月，我們與普華永道簽訂了普華永道貸款協議，並隨後提取了總計美元40.0 百萬美元的定期貸款。 定期貸款按浮動年率對未償每日餘額累計利息，等於以下兩者中的較大者：（i） 0.5比當時有效的最優惠利率高出%或(Ii)4.5%.如果最優惠利率在整個期限內發生變化，利率將於最優惠利率變化之日起進行調整。PWb貸款協議項下收取的所有利息均按360天計算，按實際天數計算，每月支付利息。我們確認與PWb貸款協議相關的利息費用爲美元0.31000萬美元和300萬美元0.9 截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月內分別爲百萬美元。
2024年5月，我們使用美元償還了PWb貸款協議項下的所有未償還款項29.5 K2 HW貸款協議項下收到的淨貸款收益爲百萬美元（如下注6所述），加上美元10.5 百萬現有現金。我們確認債務消除的總損失爲美元0.6 截至2024年6月30日的六個月內增加了100萬美元，主要是由於未攤銷債務發行成本的核銷。
K2高壓貸款協議
於2024年5月，吾等作爲借款人與K2HV(連同任何其他貸款人不時稱爲「貸款人」)、K2HV(作爲貸款人的行政代理)及Ankura Trust Company，LLC(作爲貸款人的抵押品受託人)訂立K2HV貸款協議。K2HV貸款協議提供高達$60.0百萬美元的定期貸款本金。我們收到了$30.0成交時總貸款收益爲百萬美元，25.0成交時第一批承付款的百萬美元和#美元5.0來自第二批承諾額的100萬美元。第三批承諾額最高可達#美元10.0在2025年1月1日至2025年6月30日期間，可根據我們的選擇提取100萬美元，條件是行政代理根據其酌情決定，實現某些基於時間、臨床和監管的里程碑，並收到不少於$60.0從某些融資活動中獲得的現金淨收益爲百萬美元，至少爲#美元50.0從一次普通股發行中獲得100萬美元。第四批承諾額最高可達#美元20.0根據貸款人對我們的臨床、財務和運營計劃的審查，並經貸款人以其唯一和絕對的酌情決定權同意，我們可以在2026年5月1日之前根據我們的選擇提取100萬美元，或者如果第三批資金是在2027年5月1日獲得融資的話。
定期貸款將於2028年5月1日到期，我們有義務只支付第一筆貸款的利息24個月，或36如果第三次付款獲得資金，則每月支付利息和等額本金，直至到期日。定期貸款的浮動利率等於(I)中的較大者。10.3%，以及(Ii)(A)《華爾街日報》最後一次引用的最優惠利率(或如果《華爾街日報》停止引用該利率，則爲類似的替代率)和(B)的總和1.8%。我們可以選擇預付所有(但不少於全部)未償還本金餘額以及與定期貸款本金餘額相關的所有應計和未付利息，但受貸款人有權獲得的預付溢價和某些通知要求的限制。我們有義務支付相當於以下金額的最終費用6.95在(I)到期日、(Ii)加速定期貸款和(Iii)提前償還定期貸款中最早的日期發生的定期貸款總額的百分比，或最終費用。最後的費用是在債務的有效期內使用有效利息方法增加到利息支出。
貸方可以選擇在全額償還定期貸款之前兌換最多美元5.0 根據固定價格轉換或可變價格轉換，將定期貸款的百萬未償還本金轉換爲我們的普通股股份，但須進行習慣調整， 9.99%和19.99%受益所有權限制。轉換爲普通股的任何本金都不會受到預付罰款。我們確定固定價格轉換和可變價格
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K2 HW貸款協議中的轉換需要按照公允價值分成ASC 815項下的嵌入式衍生品，並記錄爲發行日的債務折扣，隨後公允價值變化在隨附的綜合經營報表中確認。有關該衍生工具的進一步討論，請參閱注4。
作爲我們在K2HV貸款協議下的義務的擔保，我們向貸款人授予了我們幾乎所有資產(知識產權除外)的優先擔保權益，但某些例外情況除外。K2HV貸款協議包含慣常陳述及保證、違約事件及正面及負面契諾，包括限制或限制吾等處置資產、更改吾等的業務、管理、所有權或營業地點、合併或合併、招致額外債務、產生額外留置權、支付股息或其他分派或回購權益、進行投資及與聯屬公司訂立若干交易的契諾，每種情況均受若干例外情況規限。在發生違約事件時，附加的違約利率5.0年利率可應用於未償還貸款餘額，貸款人可宣佈所有即時到期和應付的未償還債務，並行使K2HV貸款協議和適用法律規定的所有權利和補救措施。截至2024年6月30日，我們遵守了所有公約。
在符合某些條件的情況下，我們授予貸款人在償還定期貸款之前投資最多美元的權利5.0 按市場條件，未來發行股本總額爲百萬美元，但須遵守某些例外和條件。
我們產生了#美元的債務發行成本0.7 與定期貸款有關的百萬美元，包括設施費美元0.4 支付給貸方的百萬美元和其他費用爲美元0.2 百萬美元和外部法律費用美元0.1 萬這些債務發行成本，以及嵌入式衍生品的公允價值 $4.5 萬，導致債務折扣爲美元5.1 百萬美元，將在K2 HW貸款協議期限內使用實際利率法攤銷爲利息費用。
未償還的應付定期貸款包括以下內容：
2024年6月30日
(單位：千)
定期貸款$30,000 
未攤銷債務貼現(4,837)
長期債務總額$25,163 
下表提供了與K2 HW貸款協議相關的利息費用組成部分：
截至2024年6月30日的三個月
截至2024年6月30日的六個月
(單位：千)
基於息票利率的利息支出（10.3未償定期貸款%
$515 $515 
債務折扣和最終費用的增加（8.94%)
285 285 
實際利率的總利息支出（19.24%)
$800 $800 
下表列出了截至12月31日止年度內到期的本金付款總額和最終費用表：
本金付款和最終費用
(單位：千)
2024年（剩餘截至2024年6月30日）$— 
2025— 
20269,600 
202714,400 
20288,085 
本金付款總額和最終費用
$32,085 

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7.普通股和優先股
普通股
我們被授權發行200,000,000 普通股股份。如果我們的董事會宣佈股息，普通股股東有權獲得股息。截至2024年6月30日， 不是 我們已經宣佈了普通股的股息。
於2022年5月10日，吾等與Leerink Partners LLC(「Leerink Partners」)(前身爲SVB Securities LLC)訂立銷售協議(「銷售協議」)，據此，吾等可發售及出售普通股股份(「自動櫃員機發售」)。銷售協議規定，Leerink Partners將有權獲得相當於3.0根據自動櫃員機發售的所有股票每股銷售總價的%。我們最初有權發行和出售我們普通股的股票，總髮行價最高可達$50.0在ATM機服務中有100萬美元。2024年2月9日，我們在我們的貨架登記聲明下提交了招股說明書補編(「招股說明書補編」)，用於要約和出售我們的普通股，發行價最高可達$25.0在ATM機服務中有100萬美元。在我們提交招股說明書補編後，我們現在有權發行和出售我們的普通股，總髮行價最高可達$75.01,000,000,000,000美元。在截至2024年6月30日的六個月中，我們出售了4,342,320我們普通股的平均價格爲$5.11 每股淨收益爲美元21.1扣除銷售佣金和報價費用後的100萬美元。在截至2023年6月30日的六個月內，我們出售了4,096,281我們普通股的平均價格爲$2.36 每股淨收益爲美元9.3 扣除銷售佣金和發行費用後，百萬美元。
我們保留了用於發行的普通股股份如下：
截至6月30日，截至12月31日，
20242023
爲行使已發行股票期權預留的股份
7,510,0335,700,070
預留作歸屬受限制股份單位的股份
150,000361,500
爲行使認購權而保留的股份
58,90458,904
2021年員工股票購買計劃下保留用於未來發行的股份
471,933507,113
根據2021年股票激勵計劃爲未來發行預留的股份2,050,9501,911,660
作爲K2高壓轉換功能的一部分，保留用於未來發行的股份
791,364—
爲未來發行保留的總股份
11,033,1848,539,247
優先股
我們被授權發行5,000,000 一個或多個系列中的未指定優先股股份。截至2024年6月30日， 不是 已發行或發行的優先股。
8.股票補償
2017年度股票激勵計劃
2017年12月，我們通過了2017年股票激勵計劃（經修訂和重述，「2017年計劃」），根據該計劃，我們可以向符合條件的員工、高級職員、董事和顧問授予激勵股票期權（「ICO」）、非合格股票期權、限制性股票獎勵（「RSA」）、限制性股票單位（「RSU」）、股票增值權和其他股票獎勵。股票期權和RSA的條款（包括歸屬要求）由我們的董事會根據2017年計劃的規定確定。
2021年股票激勵計劃
2021年4月，我們的董事會通過並股東批准了2021年股票激勵計劃（「2021年計劃」），該計劃在我們首次公開募股（「IPO」）生效前立即生效。由於2021年計劃的通過，2017年計劃下將不再發放獎勵。
2021年計劃規定授予ISO、非合格股票期權、RSA、RSU、股票增值權和其他基於股票的獎勵。我們的員工、管理人員、董事、顧問和顧問有資格獲得2021年計劃下的獎項。獎勵條款（包括歸屬要求）由我們的董事會根據2021年計劃的規定確定。
我們最初註冊了 3,352,725 根據2021年4月30日向SEC提交的S-8表格註冊聲明，2021年計劃下的普通股股份，該聲明包括（i） 2,843,116 根據2021年計劃保留髮行的普通股股份，（ii） 31,884 最初在2017年計劃下保留用於發行的普通股股份在IPO完成後根據2021年計劃可供發行，和（iii） 477,725 未歸屬的限制性股票
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但須由我們進行回購，回購後可能會根據2021年計劃發行。2021年計劃還規定，從截至2022年12月31日的財年開始，每年將在每個財年的第一天向根據2021年計劃授權發行的股份中增加額外數量的股份，直至截至2031年12月31日的財年。每年增加的股票數量將等於（i）中較小者 5該日期已發行普通股數量的%和（ii）由我們董事會確定的金額。截至2024年6月30日，共有 4,911,502 根據這些條款，已將額外股份添加到2021年計劃下授權發行的股份總數中。
2021年員工購股計劃
2021年ESPP允許符合條件的員工以折扣價購買我們的普通股，包括連續的 六個月 提供期，每個期包含一個 六個月 購買期。在每個發行期的第一天，每名參加2021年ESPP的員工將自動獲得購買最多整股普通股股票的選擇權。在特定購買期內，所購買的每股股份的購買價格將等於 85（i）發行期第一天或（ii）發行期最後一天我們普通股股票收盤價中較低者的%。截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月內， 35,180 股份及 28,739 2021年ESPP的參與者分別購買了我們的普通股。
基於股票的薪酬費用
簡明綜合經營報表中確認的股票補償費用總額如下：
截至三個月
6月30日，		截至六個月
6月30日，
2024202320242023
(單位：千)
研發
$1,516 $1,019 $2,698 $2,039 
一般和行政
1,086 911 2,209 1,999 
基於股票的薪酬總額
$2,602 $1,930 $4,907 $4,038 
RSA活動
如果員工或非員工終止與我們的服務關係，我們可以酌情以初始購買價格回購根據2017年計劃發行的限制性股票的未歸屬股份。這些股份在歸屬時計入股東赤字。
截至2023年12月31日，所有授予員工或非員工的RSA均已完全歸屬或此前已被沒收。 不是 RSSA於截至2024年6月30日的六個月內授予。因此，我們有 不是 截至2024年6月30日，與未歸屬的RSA相關的未確認股票補償費用。
根據RSSA相關股票在歸屬日期的公允價值，截至2023年6月30日的三個月和六個月內歸屬的RSSA的公允價值總額爲美元0.1 億和$0.2 分別爲百萬。
RSU活性
我們已根據2021年計劃向員工授予RSU。 下表總結了截至2024年6月30日止六個月內RSU的活動：
股份/單位加權平均
贈與日期交易會
每股價值
(單位：千)
未歸屬於2023年12月31日361,500 $3.92 
授與
— $— 
既得
(211,500)$4.97 
被沒收
— $— 
2024年6月30日未歸屬150,000 $2.45 
截至2024年6月30日，我們與未歸屬RSU相關的未確認股票補償費用爲美元0.2 百萬，我們預計在大約 0.4 年
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年內歸屬的受限制股份單位的公允價值總額 截至2024年6月30日的三個月和六個月，是$0.7 根據歸屬日受限制單位相關股票的公允價值計算，百萬美元。 不是 RSU於截至2023年6月30日的三個月和六個月內歸屬。
股票期權活動
於截至2022年12月31日止年度內，我們授予若干行政人員以業績爲基礎的股票期權，以購買合共883,352授予日期公允價值爲$的普通股3.36每股。這些股票期權只有在2023年12月31日或之前實現與某些業務目標相關的特定業績目標時才會授予。截至2023年6月30日，無這些備選方案之所以被授予，是因爲沒有一項具體的業績目標得到實現。由於截至2023年6月30日，人們認爲不太可能實現指定的業績目標，我們做到了不是I don‘不要記錄截至2023年6月30日的三個月或六個月內這些股票期權的任何費用。截至2023年12月31日，指定的業績目標尚未實現，相應地，所有未到期的業績基礎股票期權到期而沒有歸屬。不是在截至2024年6月30日的三個月或六個月內，還授予了額外的基於業績的股票期權。
截至2024年和2023年6月30日止三個月和六個月期間授予的股票期權的公允價值是在授予日期使用以下加權平均假設計算的：
截至三個月
6月30日，		截至六個月
6月30日，
2024202320242023
無風險利率
4.5 %3.8 %4.0 %3.9 %
預期期限(以年爲單位)
5.55.76.06.0
預期年度股息率
— %— %— %— %
預期波幅
92.6 %82.6 %92.6 %82.6 %
使用Black-Scholes期權定價模型，截至2024年6月30日和2023年6月30日止三個月授予的股票期權的加權平均授予日公允價值爲美元3.68 和$2.24 分別爲每股。使用Black-Scholes期權定價模型，截至2024年和2023年6月30日止六個月授予的股票期權的加權平均授予日公允價值爲美元3.60 和$1.55 分別爲每股。
下表總結了截至2024年6月30日止六個月的股票期權活動：
未完成的期權
選項數量
每股加權平均行使價
加權平均剩餘
合同期限
(單位：年)
合計內在價值(單位：百萬)
截至2023年12月31日的未償還債務5,700,070 $6.89 
授與
2,205,112 $4.66 
已鍛鍊
(6,099)$2.05 
取消
(389,050)$5.06 
截至2024年6月30日未償還7,510,033 $6.33 7.85$0.8 
可於2024年6月30日取消4,100,266 $7.25 7.09$0.5 
截至2024年和2023年6月30日的三個月和六個月期間行使的股票期權的總內在公允價值爲 標稱 對於每個時期。
截至2024年6月30日，我們有與未歸屬股票期權相關的未確認股票薪酬費用爲美元12.4 百萬，我們預計在大約 2.5 年
9.關聯方
2022年5月，我們與Crossbow Therapeutics，Inc.簽訂了一份分包協議。（「Crossbow」），MPm Capital的附屬實體（「MPm Capital」）也是其受益所有者，將其分包我們位於馬薩諸塞州劍橋市的全部辦公室和實驗室空間。Luke Evnin，博士，我們的董事會主席，共同創立了MPm Capital，並擔任MPm Capital的董事總經理。布里格斯·莫里森（Briggs Morrison）是我們的董事會成員，也是MPm Capital的執行合夥人和Crosbow的首席執行官。分包協議期限於6月開始
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2022年並於2024年3月結束，沒有延期的選擇。我們根據分包合同收到了約美元的現金付款0.4 截至2024年6月30日的六個月內，爲百萬美元。此外，我們還收到了 $0.2 2022年6月從Crossbow支付了100萬美元作爲按金，該按金在分包合同終止後匯給Crossbow。
10.每股普通股股東淨虧損
就每股普通股股東應占稀釋淨虧損計算而言，未行使的股票期權、未歸屬的RSSA、未歸屬的RSU、K2 HW貸款協議項下的轉換期權衍生品以及購買普通股的期權被視爲潛在稀釋性證券，然而，以下普通股等值的流通股不包括在計算歸屬於普通股股東的稀釋淨虧損時每股，因爲它們的效果具有反稀釋作用：
6月30日，
20242023
未償還股票期權
7,510,033 6,745,934 
未歸屬的RSU150,000 316,500 
購買普通股的認股權證
58,904 58,904 
將根據2021年ESPP發行的普通股
36,767 18,366 
總
7,755,704 7,139,704 
每股基本淨虧損的計算方法是淨虧損除以適用期間已發行普通股的加權平均股數。在計算每股攤薄淨虧損時，只包括具有攤薄性質的潛在普通股。在確定潛在普通股是稀釋還是反稀釋時，我們分別考慮了每一次發行或一系列發行的潛在普通股。吾等按攤薄程度最高至攤薄程度最低的次序作出該等厘定，並得出結論，K2HV貸款協議項下的轉換期權衍生工具於截至2024年6月30日止三個月及六個月的每股淨虧損攤薄。根據FASB ASC主題260，每股收益，我們應用IF-轉換方法來確定K2HV貸款協議項下的轉換期權衍生工具對稀釋每股收益計算的影響。根據該等方法，吾等調整K2HV貸款協議項下轉換期權衍生工具於期間內確認的淨虧損收益的分子，並增加分母以計入假若K2HV貸款協議項下轉換期權衍生工具於期初轉換將會發行的額外普通股股份數目。
截至6月30日的三個月，
止六個月 6月30日，
2024202320242023
分子
淨虧損$(17,249)$(5,098)$(33,442)$(17,080)
減：衍生負債公允價值變化
(1,609)— (1,609)— 
加：轉換定期貸款的利息費用120 — 120 — 
調整後淨虧損$(18,738)$(5,098)$(34,931)$(17,080)
分母
加權平均已發行普通股，基本43,521,406 35,557,701 42,564,342 35,173,327 
假設可轉換定期貸款轉換對可發行普通股的稀釋效應
521,778 — 260,889 — 
加權平均已發行普通股，稀釋後44,043,184 35,557,701 42,825,231 35,173,327 
每股淨虧損
基本信息$(0.40)$(0.14)$(0.79)$(0.49)
稀釋$(0.43)$(0.14)$(0.82)$(0.49)
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表中的目錄
項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
以下討論和分析旨在提供與評估公司財務狀況和運營結果相關的重要信息，包括評估來自運營和外部資源的現金流的數量和不確定性，以便投資者從管理層的角度更好地看待公司。以下對我們財務狀況和運營結果的討論和分析應與我們在本季度報告10-Q表或季度報告中其他地方出現的精簡合併財務報表和相關說明，以及我們截至2023年12月31日的10-k表年度報告或2024年3月7日提交給美國證券交易委員會或美國證券交易委員會的2023年年度報告一起閱讀。除了歷史信息外，討論和分析還包含涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。由於某些因素，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同。我們在本季度報告的下文和其他部分討論了我們認爲可能導致或導致這些差異的因素，包括本季度報告第二部分第1A項中題爲「關於前瞻性陳述和行業數據的警示說明」一節和「風險因素」一節中列出的那些因素。你應該仔細閱讀本季度報告第II部分第1A項中題爲「風險因素」的部分。
概述
我們是一家創新的生物製藥公司，引領開發旨在刺激人體免疫系統治療癌症的療法。我們正在利用我們專有的PREDATOR平台來設計刺激適應性和先天免疫的條件激活分子，目標是解決傳統促炎免疫療法的侷限性。我們的分子，我們稱爲INDUSKINE分子，旨在在腫瘤微環境中選擇性激活。我們最先進的候選產品WTX-124和WTX-330分別是全身遞送的、條件激活的白細胞白細胞素-2和白細胞白細胞素-12，是用於治療多種腫瘤類型的INDUKINE分子。
我們目前正在評估WTX124在10/10億期臨床試驗中作爲單一療法，並與默克公司的S抗PD-1療法KEYTRUDA(培布羅珠單抗)聯合用於免疫療法敏感的晚期或轉移性實體腫瘤患者，這些患者未能通過標準治療，包括檢查點抑制療法。2023年11月，我們宣佈了10/10期億臨床試驗中最初的單一療法劑量遞增隊列的初步人類臨床數據。初步數據證實了WTX-124的作用機制和我們INDUKINE設計的概念證明，包括安全性和耐受性、藥代動力學、相關生物標誌物和初步抗腫瘤活性的評估。初步數據包括截至2023年10月18日收集的數據，這些數據來自前四個支持繼續劑量遞增的單一療法劑量遞增隊列(1、3、6和12毫克)的16名接受大量預治療的患者。試驗的單一療法和聯合療法的劑量正在增加。2024年6月，我們報告了來自10/10期億臨床試驗的單一療法劑量遞增分支的最新中期數據，選擇了推薦的擴展劑量和已啓動單一療法劑量擴展臂，並報告了來自10/10期億臨床試驗的聯合劑量遞增隊列的初始數據。
我們目前還在一項I期臨床試驗中評估WTX-330，用於治療免疫治療耐藥性的晚期或轉移性實體瘤或淋巴瘤，隨後將在使用檢查點抑制劑或檢查點抑制劑治療後的複發性/難治性腫瘤中進行擴展組未批准的腫瘤。我們宣佈於2023年2月開始對患者進行給藥。該試驗目前已開放入組。我們於2024年6月報告了1期臨床試驗的初始數據。截至2024年6月30日的六個月內，我們收到了美國食品和藥物管理局（FDA）關於WTX-330可比性途徑的一致，以改進製造工藝，我們預計將其整合到我們的臨床開發計劃中。
2022年4月，我們與Jazz PharmPharmticals愛爾蘭有限公司或JAZZ簽訂了一項全球合作和許可協議，根據該協議，Jazz獲得了與干擾素α或干擾素α，INDUKINE分子，JZP898(前身爲WTX-613)相關的獨家全球開發和商業化權利，以及含有某些分離的重組多肽的產品，這些產品含有符合特定標準的干擾素α(每個該等產品爲一種許可產品)。根據合作協議的條款，我們負責JZP898的某些臨床前開發活動，如果雙方商定的開發計劃中有具體規定，我們未來可能負責其他開發活動。爵士隊普遍同意償還我們這類活動的費用。Jazz負責爲開發授權產品而進行的所有其他開發和商業化活動。Jazz於2023年7月獲得FDA對JZP898的研究新藥或IND申請許可，並於2023年第四季度啓動JZP898的第一階段臨床試驗。2024年6月，我們簽署了一項轉讓協議，將我們在與JZP898的合同製造商的開發協議中的權利轉讓給Jazz。本轉讓協議的簽署是合作協議要求我們履行的最後一項重大履行義務。自轉讓協議簽署之日起，我們不再有任何合作協議項下的重大履約義務。
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我們繼續推進臨床前候選產品WTX-518的開發，WTX-518是一種用於癌症治療的系統遞送、有條件激活的白介素18 INDUKINE分子，旨在促進腫瘤微環境中免疫細胞的激活，從而產生抗腫瘤免疫；以及WTX-712，一種系統遞送、有條件激活的白介素21，或IL-21，INDUKINE分子，正在開發中，目的是將重組IL-21治療中觀察到的嚴重毒副作用降至最低，並在難治性和/或免疫應答無效的腫瘤中聯合應用檢查點抑制劑來實現最大的臨床益處。2024年4月，我們在美國癌症研究協會年會上公佈了WTX-518和WTX-712的臨床前數據。我們的臨床前模型表明，WTX-518具有顯著的腫瘤選擇性激活、對IL-18BP的抵抗力和強大的免疫激活，而WTX-712通過一種獨特的機制發揮作用，通過在腫瘤微環境中選擇性釋放野生型IL-21，以擴大治療窗口的方式強有力地激活腫瘤特異性T淋巴細胞。
財務運營概述
收入
我們所有的收入都來自與Jazz的合作協議。在截至2024年6月30日的6個月中，我們確認了190美元的萬 收入的增長。協作協議交易價格的收入根據成本比輸入法確認，包括預付款、里程碑付款和成本報銷付款。合作協議包括多個開發、監管和基於銷售的里程碑，基於我們對實現這些里程碑的高度不確定性的評估，這些里程碑在協作協議開始時的交易價格中被排除在外。在截至2024年6月30日的六個月內，對於繼續被排除在交易價之外的任何里程碑，我們重新評估了這一評估，並得出結論，不確認與先前排除在交易價之外的可變對價相關的交易價的任何調整。2024年6月，我們簽署了轉讓協議，將我們在JZP898合同製造商的開發協議中的權利轉讓給Jazz。本轉讓協議的簽署是合作協議要求我們履行的最後一項重大履行義務。自轉讓協議簽署之日起，我們不再有任何合作協議項下的重大履約義務。因此，在截至2024年6月30日的三個月內，與合作協議相關的所有剩餘遞延收入都已確認。
未來，我們能否從合作協議中獲得收入將取決於能否成功實現各種開發、監管和基於銷售的里程碑，以及產生可由Jazz報銷的研究活動成本。我們還可以從產品銷售或其他合作協議、戰略聯盟和許可安排中獲得收入。我們預計，未來的潛在收入(如果有的話)將根據我們在合作協議下的業績模式以及里程碑的時間和金額、已發生成本的報銷以及其他付款和產品銷售(如果任何成功商業化)而波動。如果我們不能及時完成我們候選產品的開發或獲得監管部門的批准，我們未來創造收入的能力以及我們的運營業績和財務狀況將受到重大不利影響。
運營費用
研究和開發費用
研究和開發費用主要包括我們的研究活動產生的成本，包括我們的發現工作和候選產品的開發，包括：
•從事研究和開發職能的人員的薪金、福利和其他相關費用，包括基於股票的薪酬費用；
•根據與代表我們進行研究、臨床前和臨床活動的第三方達成的協議而發生的費用；
•外部諮詢人的費用，包括諮詢費、基於股票的報酬和相關差旅費;
•實驗室用品以及獲取、開發和製造臨床前研究和臨床試驗材料的成本;以及
•與設施有關的費用，包括直接折舊成本、設施租金和維護的分配費用以及其他運營成本。
我們將研究和開發費用按發生時支付。外部開發活動的成本是根據使用供應商向我們提供的信息對特定任務完成進度的評估來確認的。這些活動的付款基於個別協議的條款，這可能與執行模式不同
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個別安排，可能與發生的計費模式不同，並在我們的簡明綜合財務報表中反映爲預付或應計研究和開發費用。
我們通常在整個開發計劃中使用員工和基礎設施資源。我們按候選產品或開發計劃跟蹤外部開發成本，但通常不會將人員成本、根據我們的許可安排支付的許可證付款或其他內部成本分配給特定的開發計劃或候選產品。
我們的外部開發成本如下：
截至三個月
6月30日，		截至六個月
6月30日，
2024202320242023
(單位：千)
WTX-330$3,891 $(1,013)$7,929 $1,221 
WTX-1244,338 (786)6,145 554 
JZP898200 4,595 524 6,169 
WTX-712368 545 574 618 
WTX-518169 — 183 — 
開發前候選人262 444 510 858 
外部開發總成本
$9,228 $3,785 $15,865 $9,420 
研究和開發活動是我們商業模式的核心。我們預計，隨着我們推進WTX-124和WTX-330的臨床試驗，繼續WTX-712和WTX-518的臨床前開發，並繼續發現和開發其他候選產品，我們的研發費用將在可預見的未來繼續大幅增加。由於我們於2022年4月簽署了合作協議，JZP 898的外部臨床前開發費用通常由Jazz報銷，直到我們於2024年6月完成所有重大績效義務。
進行必要的臨床研究以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時。我們不能合理地估計或知道完成當前或未來候選產品開發所需的工作的性質、時間和估計成本。我們候選產品的實際成功概率將取決於各種因素，包括：
•我們正在進行的研究活動以及任何臨床前研究和臨床試驗的範圍、進度和費用，包括我們正在進行的WTX-124的1/1b期臨床試驗和WTX-330的1期臨床試驗，以及其他研究和開發活動；
•建立適當的安全概況；
•成功登記並完成臨床試驗；
•我們的候選產品在我們的臨床試驗中是否顯示出安全性和有效性；
•收到相關監管部門的上市批准；
•建立商業製造能力或與第三方製造商進行安排；
•爲我們的候選產品獲得並維護專利和商業祕密保護以及法規排他性；
•單獨或與他人合作，在獲得批准的情況下將候選產品商業化；以及
•在任何監管批准後，產品的持續可接受的安全狀況。
對於我們當前和未來候選產品的開發，這些變數中的任何一個的結果的變化都將顯著改變與這些候選產品開發相關的成本和時間，我們可能永遠不會成功地使我們的任何候選產品獲得監管部門的批准。由於以上討論的不確定性，我們無法確定我們的研發活動的持續時間和完成成本。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括高管、財務、人員運營、業務發展、法律、信息技術和行政職能人員的工資、福利和其他相關成本，包括基於股票的薪酬。一般和行政費用還包括與知識產權和公司事務相關的法律費用;會計、審計、稅務和諮詢服務的專業費用;保險費用;差旅費;以及
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與設施有關的費用，包括直接折舊成本和分配的設施租金和維護費用以及其他運營成本。
我們預計，隨着我們增加員工人數，以支持我們研究、開發和製造活動日益增長的規模和複雜性，未來我們的一般和管理費用將會增加。
其他收入
利息收入
利息收入包括現金及現金等值項目以及投資於貨幣市場基金的受限制現金及現金等值項目賺取的利息。
利息支出
利息費用指我們與太平洋西部銀行（PWb）簽訂的貸款協議或PWb貸款協議產生的利息，直至2024年5月PWb定期貸款到期，我們與K2 HealthVentures LLC（K2 HW）簽訂的貸款和擔保協議或K2 HW貸款協議產生的利息，以及與債務發行成本攤銷相關的非現金利息費用。
其他收入，淨額
其他淨收入主要包括本期與K2 HW貸款協議中債務契約相關的嵌入式衍生品的重新計量，因爲它是標記到-每季度市場，並反映爲衍生負債公允價值的變化以及與我們的債務協議相關的成功付款負債公允價值變化可歸因的重新計量損益的變化太平洋西部銀行，簡稱PWb。
債務清償損失
債務消除損失包括償還貸方定期貸款的任何剩餘財務影響，特別是2024年5月PWb定期貸款的消除。
經營成果
截至2024年6月30日與2023年6月30日的三個月比較
下表彙總了我們的行動結果：
 截至三個月
6月30日，		$Change
20242023
(單位：千)
收入：
協作收入$1,143 $8,081 $(6,938)
運營費用：
研發
15,271 9,583 5,688 
一般和行政
4,832 4,565 267 
總運營支出
20,103 14,148 5,955 
營業虧損
(18,960)(6,067)(12,893)
其他收入：
利息收入1,793 1,949 (156)
利息開支(1,142)(955)(187)
債務清償損失(553)— (553)
其他收入(費用)，淨額1,613 (25)1,638 
其他收入合計
1,711 969 742 
淨虧損
$(17,249)$(5,098)$(12,151)
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收入
截至2024年6月30日止三個月的收入爲110Jazz，其中包括部分確認於2022年4月與萬簽訂合作協議時收到的1,500美元萬預付款、Jazz報銷研究服務所產生的成本，以及與實現某些可變對價部分相關的收入。2024年6月，我們簽署了轉讓協議，將我們在JZP898合同製造商的開發協議中的權利轉讓給Jazz。本轉讓協議的簽署是合作協議要求我們履行的最後一項重大履行義務。自轉讓協議簽署之日起，我們不再有任何合作協議項下的重大履約義務。因此，在截至2024年6月30日的三個月內，與合作協議相關的所有剩餘遞延收入都已確認。相比之下，在截至2023年6月30日的三個月中，我們確認的協作收入爲810美元萬。協作收入下降6.9億美元的主要原因是，在截至2023年6月30日的三個月裏，爲準備提交萬而進行的開發活動數量增加。
研究和開發費用
下表彙總了我們的研發費用：
 截至三個月
6月30日，		$Change
20242023
(單位：千)
臨床試驗成本$4,566 $1,817 $2,749 
人員4,295 3,757 538 
製造3,899 788 3,111 
設施成本771 705 66 
合同研究組織763 1,180 (417)
實驗室耗材735 1,114 (379)
其他242 222 20 
研發費用總額$15,271 $9,583 $5,688 
截至2024年6月30日的三個月的研發費用爲1530萬美元，而截至2023年6月30日的三個月爲960萬美元。增加5.7億美元主要是由於：
•5.9億美元，製造成本增加3.1億美元，臨床試驗成本增加2.7億美元。我們的製造和臨床試驗成本的增加是由與我們持續開發WTX-124和WTX-330相關的成本增加推動的，這兩個項目繼續通過各自的臨床試驗取得進展，包括支持這些臨床試驗的製造;和
•由於授予員工的股票獎勵的時間和估值，加上年度生活成本調整，人員成本增加了5000萬美元。
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這些增長被實驗室消耗品減少4000萬美元和合同研究支出減少4000萬美元部分抵消，這是由於優先事項從發現工作轉向更加註重進一步推進現有候選產品的研究和開發。
一般和行政費用
下表總結了我們的一般和行政費用：
 截至三個月
6月30日，		$Change
20242023
(單位：千)
人員$2,429 $2,235 $194 
專業服務1,308 1,123 185 
設施成本313 274 39 
企業保險277 447 (170)
信息技術成本227 169 58 
其他278 317 (39)
一般和行政費用總額$4,832 $4,565 $267 
截至2024年6月30日的三個月，一般和行政費用爲4.8億美元，而截至2023年6月30日的三個月爲4.6億美元。一般和行政費用的重大波動包括：
•與上一年相比，受RSU歸屬時間推動，人員成本增加2000萬美元;
•由於保護我們的知識產權和一般企業事務所產生的成本，專業服務成本增加了2000萬美元;以及
•由於相關保費減少，企業保險成本減少了2000萬美元。
利息收入
截至2024年6月30日的三個月利息收入爲1.8億美元，而截至2023年6月30日的三個月利息收入爲1.9億美元。利息收入減少的主要原因是，截至2024年6月30日的三個月與截至2023年6月30日的三個月相比，貨幣市場帳戶中持有的現金等值物減少。
利息支出
截至2024年6月30日的三個月利息費用爲1.1億美元，而截至2023年6月30日的三個月利息費用爲1億美元。利息費用的增加主要是由於K2 HW貸款協議項下的實際利率較高，該協議於2024年5月在PWb定期貸款報廢后執行。
其他收入，淨額
截至2024年6月30日止三個月的其他淨收入包括1.6億美元的未實現收益，該收益是因與K2 DV貸款協議相關的嵌入式衍生負債的公允價值變化而確認的。截至2023年6月30日止三個月的其他淨收入包括本期內因PWb成功付款負債公允價值變化而確認的不到1000萬美元的損失，並於2023年第二季度結算，因此我們在截至2024年6月30日的三個月內沒有發生與PWb成功付款負債相關的此類損失。截至2024年和2023年6月30日止三個月的其他淨收入還包括與外國供應商提供的服務相關的外幣損益。兩個期間均未確認重大外幣損益。
消除債務的損失
期內PWb定期貸款的枯竭導致截至2024年6月30日的三個月內一次性虧損6000萬美元。由於截至2023年6月30日的三個月內沒有發生相應的財務活動，因此我們在上一年比較期內沒有因債務消除而產生任何相關損益。
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經營成果
截至2024年6月30日及2023年6月30日止六個月的比較
下表總結了截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月的經營業績：
 截至六個月
6月30日，		$Change
20242023
(單位：千)
收入：
協作收入$1,885 $12,545 $(10,660)
運營費用：
研發
28,179 21,289 6,890 
一般和行政
9,828 9,546 282 
總運營支出
38,007 30,835 7,172 
營業虧損
(36,122)(18,290)(17,832)
其他收入：
利息收入
3,766 3,467 299 
利息開支
(2,145)(1,126)(1,019)
債務清償損失
(553)— (553)
其他(費用)收入，淨額
1,612 (1,131)2,743 
其他收入合計
2,680 1,210 1,470 
淨虧損
$(33,442)$(17,080)$(16,362)
 
收入
截至2024年6月30日止六個月的收入爲190萬美元，其中包括部分確認於2022年4月與Jazz簽訂合作協議時收到的1,500美元萬預付款、Jazz報銷研究服務所產生的成本，以及與實現某些可變對價部分相關的收入。2024年6月，我們簽署了一項轉讓協議，將我們與JZP898的合同製造商的開發協議中的權利轉讓給Jazz。本轉讓協議的簽署是合作協議要求我們履行的最後一項重大履行義務。自轉讓協議簽署之日起，我們不再有任何合作協議項下的重大履約義務。因此，在截至2024年6月30日的三個月內，與合作協議相關的所有剩餘遞延收入都已確認。相比之下，在截至2023年6月30日的六個月中，我們確認的協作收入爲1,250美元萬。協作收入的這1,070美元的下降是由於與前一年萬提交的IND相關的和準備的研發活動增加所致。
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研究和開發費用
下表總結了截至2024年和2023年6月30日止六個月的研發費用：
 截至六個月
6月30日，		$Change
20242023
(單位：千)
人員$8,765 $7,767 $998 
製造7,708 3,650 4,058 
臨床試驗成本6,335 3,334 3,001 
合同研究組織1,822 2,436 (614)
設施1,664 1,393 271 
實驗室耗材1,486 2,310 (824)
其他399 399 — 
研發費用總額$28,179 $21,289 $6,890 
截至2024年6月30日止六個月的研發費用爲2820萬美元，而截至2023年6月30日止六個月的研發費用爲2130萬美元。增加6.9億美元主要是由於：
•7.1億美元的製造成本增加了4.1億美元，臨床試驗成本增加了3億美元，這是由於我們持續開發WTX-124和WTX-330相關的成本增加，這兩個項目繼續通過各自的臨床試驗取得進展，包括支持這些臨床試驗的製造;和
•1億美元的人員成本增加，主要是由於授予員工的股票獎勵的時間和估值;
增加的款額被以下各項部分抵銷：
•實驗室消耗品成本減少8000萬美元，合同研究成本減少6000萬美元，主要與發現工作量減少有關，與2023年上半年相比。
一般和行政費用
下表總結了截至2024年和2023年6月30日止六個月的一般和行政費用：
 截至六個月
6月30日，		$Change
20242023
(單位：千)
人員$5,028 $4,775 $253 
專業服務2,571 2,206 365 
設施696 596 100 
企業保險599 1,131 (532)
IT成本407 312 95 
其他527 526 1 
一般和行政費用總額$9,828 $9,546 $282 
截至2024年6月30日止六個月的一般和行政費用爲9.8億美元，而截至2023年6月30日止六個月的一般和行政費用爲9.5億美元。增加3000萬美元主要是由於：
•由於增加員工以支持上市公司運營，人員成本增加3000萬美元，其中包括增加2000萬美元的股票薪酬費用;以及
•專業服務成本增加了4000萬美元，原因是促進新債務協議以及相應的法律和諮詢需求所產生的成本。
這一減少被部分抵消
•與截至2023年6月30日的六個月相比，由於本期相關保費減少，企業保險成本減少了5000萬美元。
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表中的目錄
利息收入
截至2024年6月30日止六個月的利息收入爲3.8億美元，而截至2023年6月30日止六個月的利息收入爲3.5億美元。利息收入的增加主要是由於截至2024年6月30日止六個月我們現金等值項目的收益率高於截至2023年6月30日止六個月。
利息支出
截至2024年6月30日止六個月的利息費用爲2.1億美元，而截至2023年6月30日止六個月的利息費用爲1.1億美元。利息費用的增加主要是由於每個時期可用定期貸款的提取時間造成的，因爲我們2023年前三個月的附息應付票據餘額的平均餘額較低。
其他(費用)收入，淨額
截至2024年6月30日止六個月的其他（費用）淨收入主要包括與K2 HW貸款協議相關的嵌入式衍生負債的調整後餘額確認的1.6億美元未實現收益。截至2023年6月30日止六個月的其他（費用）淨收入包括110萬美元 期內成功付款負債公允價值變化確認的損失，並於2023年第二季度結算，因此我們在截至2024年6月30日的六個月內沒有發生與PWb貸款協議中成功負債相關的損失。其他（費用）淨額的剩餘部分與本期外幣兌換損失有關。
消除債務的損失
PWb定期貸款的枯竭導致截至2024年6月30日的六個月內一次性虧損6000萬美元。由於截至2023年6月30日止六個月內沒有發生相應的財務活動，因此我們在上一年可比期間沒有因債務消除產生任何相關損益。

流動性與資本資源
流動資金來源
自2017年成立以來，我們投入了幾乎所有的努力和財務資源來組織和配備我們的公司；業務規劃；籌集資金；開發和優化我們的平台技術；確定潛在的候選產品；增強我們的知識產權組合；開展研究、臨床前研究和臨床試驗；以及支持我們的開發計劃的製造。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月，我們的淨虧損分別爲1720萬美元和510萬美元。截至2024年6月30日，我們的累計赤字爲377.5美元。由於我們沒有批准銷售的產品，到目前爲止，我們還沒有從產品銷售中產生任何收入，我們預計在可預見的未來不會產生任何此類收入，如果有的話。相反，我們的運營資金主要來自可轉換本票、我們的可轉換優先股的私募、我們的首次公開募股、Jazz根據合作協議支付的款項、通過我們的市場計劃出售普通股以及提取我們的定期貸款。由於我們的候選產品處於臨床開發階段，而且我們努力的結果不確定，因此我們無法估計成功完成候選產品的開發和商業化所需的實際成本，也無法估計我們何時可能實現盈利(如果有的話)。
隨着我們繼續通過臨床前和臨床開發推進當前和未來的候選產品、生產藥品和藥品供應、爲當前和未來的候選產品尋求監管機構的批准、維護和擴大我們的知識產權組合，我們預計在可預見的未來將繼續承擔大量且不斷增加的費用和淨損失，僱用額外的研發和業務人員並作爲上市公司運營。因此，我們預計我們的累計赤字也將大幅增加。
因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營並實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中產生可觀收入之前（如果有的話），我們預計通過公開或私募股權發行和債務融資或其他來源（例如潛在的合作協議、戰略聯盟和許可安排）的組合爲我們的運營提供資金。當需要時，我們可能無法以可接受的條款籌集額外資金或達成此類其他協議或安排，甚至根本無法達成。我們未能在需要時籌集資本或達成此類協議可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
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定期貸款安排
PWb貸款協議
2022年4月，我們與普華永道簽訂了《普華永道貸款協議》，隨後提取了總計40億美元的定期貸款。 定期貸款按浮動年利率對未償每日餘額累計利息，等於以下兩者中較高者：（i）比當時有效的最優惠利率高0.5%或（ii）4.5%。如果最優惠利率在整個期限內發生變化，利率將於最優惠利率變化之日起進行調整。PWb貸款協議項下收取的所有利息均按360天計算，按實際天數計算，每月支付利息。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三個月內，我們分別確認了與PWb貸款協議相關的利息費用30萬美元和90萬美元。
2024年5月，我們使用根據與K2 HealthVentures LLC（「K2 DV」）簽訂的貸款和擔保協議（「K2 DV貸款協議」）收到的淨貸款收益2，950萬美元（如下文註釋6所述）以及1，050萬美元的現有現金償還了PWb貸款協議項下的所有未償還款項。截至2024年6月30日止六個月，我們確認了債務消除總損失60萬美元，主要是由於未攤銷債務發行成本的核銷。
K2高壓貸款協議
於2024年5月，吾等作爲借款人與K2HV(連同任何其他貸款人不時稱爲「貸款人」)、K2HV(作爲貸款人的行政代理)及Ankura Trust Company，LLC(作爲貸款人的抵押品受託人)訂立K2HV貸款協議。K2HV貸款協議提供高達6,000美元的萬本金定期貸款。我們在成交時收到了3,000萬的總貸款收益，第一批承諾額爲2,500美元萬，第二批承諾額爲500美元萬。在2025年1月1日至2025年6月30日期間，可根據我們的選擇提取高達1,000萬的第三批承諾，條件是行政代理根據其酌情決定，實現某些基於時間的、臨床和監管里程碑，並從某些融資活動中獲得不少於6,000美元的現金淨收益，其中從一次普通股發行中至少獲得5,000美元萬。第四批高達2,000美元的萬承諾可由我們選擇提取至2026年5月1日，或如果第三批資金已提供資金，則爲2027年5月1日，取決於貸款人對我們的臨床、財務和運營計劃的審查，並須徵得貸款人唯一和絕對酌情同意。
定期貸款將於2028年5月1日到期，我們有義務在前24個月只支付利息，如果第三批獲得資金，則爲36個月，然後每月支付利息和等額本金，直至到期日。定期貸款的浮動利率等於(I)10.3%和(Ii)(A)《華爾街日報》上一次引用的最優惠利率(如果《華爾街日報》不再引用該利率，則爲類似的替代率)和(B)1.8%的總和。我們可以選擇預付所有(但不少於全部)未償還本金餘額以及與定期貸款本金餘額相關的所有應計和未付利息，但受貸款人有權獲得的預付溢價和某些通知要求的限制。我們有義務支付相當於所資助定期貸款總額的6.95%的最終費用，或最終費用，發生在(I)到期日、(Ii)定期貸款加速和(Iii)定期貸款預付款中最早的日期。最後的費用是在債務的有效期內使用有效利息方法增加到利息支出。
根據K2HV貸款協議的條款，K2HV貸款協議的貸款人可選擇在全額償還定期貸款前，按每股6.3182美元的換股價格(「固定價格轉換」)及K2HV貸款協議完成後吾等首次股權融資的最低每股有效價格(「浮動價格轉換」)，按慣例調整及9.99%及19.99%實益擁有權限制，將最多5,000,000美元的定期貸款本金轉換爲本公司普通股股份。轉換爲普通股的本金金額將不會受到提前還款的處罰。吾等決定，K2HV貸款協議內的固定價格轉換及可變價格轉換須按公允價值作爲ASC 815項下的嵌入衍生工具進行分拆，並於發行日期記錄爲債務折價，隨後的公允價值變動於隨附的綜合經營報表中確認。關於這一衍生工具的進一步討論見附註4。
作爲我們在K2HV貸款協議下的義務的擔保，我們向貸款人授予了我們幾乎所有資產(知識產權除外)的優先擔保權益，但某些例外情況除外。貸款協議包含慣常陳述及保證、違約事件及正面及負面契諾，包括限制或限制吾等處置資產、更改吾等的業務、管理、所有權或營業地點、合併或合併、招致額外債務、產生額外留置權、支付股息或其他分派或回購權益、進行投資及與聯屬公司訂立若干交易的契諾，每項交易均受若干例外情況規限。一旦發生違約事件，可對未償還貸款餘額附加每年5.0%的違約利率，貸款人可宣佈所有立即到期和應支付的未償還債務
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並行使貸款協議和適用法律規定的所有權利和補救措施。截至2024年6月30日，我們遵守所有契約。
在符合某些條件的情況下，我們授予貸款人在償還定期貸款之前，按市場條件在未來發行的股本中總計投資不超過5億美元，但須遵守某些例外和條件。
我們因定期貸款產生了7000萬美元的債務發行成本，其中包括40萬美元的設施費、支付給貸方的其他費用2000萬美元和外部法律費用1000萬美元。這些債務發行成本，以及嵌入式衍生品的公允價值 450萬美元，導致510萬美元的債務折扣，該折扣將在K2高壓貸款協議期限內使用實際利率法攤銷爲利息費用。
自動櫃員機服務
2022年5月10日，我們與Leerink Partners LLC或Leerink Partners簽訂了一項銷售協議，根據該協議，我們可以不時地提供和出售我們普通股的股票，我們將其稱爲ATM產品。銷售協議規定，Leerink Partners有權獲得相當於根據自動取款機發售的所有股票每股銷售總價3.0%的銷售佣金。我們最初有權在自動櫃員機上發售我們普通股的股票，總髮行價最高可達5,000美元萬。2024年2月9日，我們在我們的貨架登記聲明下提交了招股說明書補編或招股說明書補編，用於發售我們普通股的股票，其發行價最高可達2,500美元萬。在我們提交招股說明書補充文件後，根據銷售協議，我們有權以高達7,500美元萬的總髮行價發售和出售普通股。在截至2024年6月30日的6個月中，我們以每股5.11美元的平均價格出售了4,342,320股普通股，扣除銷售佣金和發售費用後的淨收益爲2,110美元萬。
爵士樂協作
截至2024年6月30日，根據合作協議的條款，我們已從Jazz收到2000萬美元的付款，不包括報銷成本的付款。我們有資格獲得最高51500萬美元的額外開發和監管里程碑，以及所有許可產品的最高74000萬美元的基於銷售的里程碑。2024年6月，我們簽署了轉讓協議，將我們與JZP 898合同製造商簽訂的開發協議中的權利轉讓給Jazz。 執行本轉讓協議是合作協議要求我們承擔的最後一項重大履行義務。 自轉讓協議簽署以來，我們不再承擔合作協議項下的任何重大履行義務。 因此，截至2024年6月30日的三個月內，與合作協議相關的所有剩餘遞延收入均已確認。
運營計劃和未來資金需求
截至2024年6月30日，我們擁有13530美元的現金和現金等價物萬。截至2024年6月30日，我們還限制了120美元萬的現金和現金等價物。我們預計，我們現有的現金和現金等價物將足以支付我們的運營費用和資本支出需求，自本季度報告中其他部分的精簡綜合財務報表於2024年8月8日發佈之日起至少12個月。我們相信，截至2024年6月30日，我們現有的現金和現金等價物將足以支付我們的運營費用和資本支出需求，至少到2026年第一季度。然而，我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可以比預期更快地使用我們的資本資源。如果我們的研發費用超出我們目前的預期，如果我們收購了第三方，或者如果我們從一個或多個第三方獲得或許可了更多候選產品或新技術的權利，我們籌集額外資金的需求可能會加快。
我們的營運開支的時間和數額將主要視乎：
•研究和開發我們當前的候選產品或任何未來候選產品的範圍、進度、時間、成本和結果，包括我們的WTX-124和WTX-330的臨床試驗，以及隨着我們的臨床前和臨床活動的增加而吸引、聘用和留住技術人員和顧問的相關成本；
•製造我們的候選產品WTX-124、WTX-330和任何未來用於臨床試驗的候選產品的成本，如果我們能夠獲得市場批准，則用於商業銷售；
•在我們的聯合臨床試驗中使用的任何第三方產品的成本，這些第三方或其他來源不包括在內；
•我們與Jazz合作的成功；
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•獲得WTX-124和WTX-330或任何未來候選產品的營銷批准的時間和所涉及的成本，以及我們獲得營銷批准並從此類候選產品的任何潛在商業銷售中產生收入的能力;
•預期產品商業化而建立銷售隊伍的成本，以及如果我們獲得營銷批准，WTX-124、WTX-330或任何未來候選產品的商業化活動的成本，包括營銷、銷售和分銷成本；
•競爭療法的潛在出現和其他不利的市場發展;
•根據我們與Harpoon Treateutics，Inc.或Harpoon的許可協議或其他未來的許可協議或合作協議，我們可能需要支付的任何款項的金額和時間；
•我們建立未來合作、許可或其他安排的能力以及任何此類協議的財務條款，包括任何未來里程碑的時間和金額、特許權使用費或任何此類協議項下應付的其他付款;
•專利權利要求的準備、立案、起訴、維持、擴大、辯護和執行所涉及的費用，包括訴訟費用和訴訟結果；
•與我們的候選產品相關的任何產品責任或其他訴訟;
•我們許可或獲取其他產品和技術的程度；以及
•作爲上市公司的運營成本。
我們的現金和現金等值物不足以完成WTX-124、WTX-330或任何其他候選產品的開發。因此，我們將需要獲得進一步的資金來實現我們的業務目標。
在此之前，如果我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入，我們預計將通過股權和/或債務融資爲我們的運營和資本融資需求提供資金。我們也可以考慮在臨床開發和商業化方面達成合作安排或有選擇地合作。出售額外的股權可能會導致我們的股東的股權被進一步稀釋。債務融資將導致償債義務，管理這類債務的工具可以規定運營和融資契約，這些契約將限制我們的運營或我們產生額外債務或支付股息的能力，以及其他項目。如果我們通過政府資助、合作、戰略伙伴關係和聯盟或與第三方的營銷、分銷或許可安排來籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法獲得足夠的額外資金，我們可能會被迫削減支出，延長與供應商的付款期限，儘可能清算資產，和/或暫停或削減計劃的項目。這些行動中的任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果、現金流和前景產生實質性的不利影響。
現金流
下表提供了有關我們現金流的信息：
 截至六個月
6月30日，
20242023
(單位：千)
提供的現金淨額(用於)：
經營活動
$(29,474)$(20,819)
投資活動
(128)(350)
融資活動
10,539 49,315 
現金、現金等價物及限制性現金和現金等價物淨(減)增
$(19,063)$28,146 
經營活動
截至2024年6月30日止六個月的經營活動使用的淨現金爲2950萬美元，而截至2023年6月30日止六個月的淨現金爲2080萬美元。增加8.7億美元主要是由於我們的合作協議收入減少6.9億美元，以及研發費用增加5.7億美元，這主要是由於我們對候選產品的持續開發努力。上述淨虧損變化被5.7億美元部分抵消 非現金費用以及經營資產和負債的變化。
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投資活動
截至2024年6月30日止六個月投資活動使用的淨現金爲1000萬美元，而截至2023年6月30日止六個月爲4000萬美元。兩個期間的活動代表我們運營中使用的財產和設備的資本支出。
融資活動
截至2024年6月30日止六個月融資活動提供的淨現金爲1050萬美元，而截至2023年6月30日止六個月爲4930萬美元。截至2024年6月30日止六個月融資活動提供的現金主要包括本期ATM發行的淨收益2，110萬美元，以及K2高壓貸款協議項下新定期貸款的提取3，000萬美元，被償還之前的PWb定期貸款4，000萬美元所抵消。相比之下，截至2023年6月30日止六個月融資活動提供的現金包括4000萬美元的PWb定期貸款提取所得款項以及本期ATM發行的930萬美元淨收益。
合同義務
概述
在正常業務過程中，我們與合同研究組織或CROs、合同製造商、供應商和其他第三方就臨床前研究和臨床試驗、製造服務以及其他出於運營目的的服務和產品達成協議。這些合同不包含最低購買承諾，我們可以在事先書面通知後撤銷。取消時應支付的款項僅包括截至取消之日所提供服務的付款或產生的費用，包括我們服務提供商不可取消的義務。
定期貸款安排
看見「流動性和資本資源-流動性來源-定期貸款便利」 了解PWb貸款協議和K2 HW貸款協議的描述。
租賃協議
我們於2021年6月簽訂的辦公室和實驗室空間租賃於2022年5月開始，並於2030年5月到期。租賃剩餘期限內估計基本租金付款總額約爲1，460萬美元。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們的簡明綜合財務報表，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。在編制此等簡明綜合財務報表及相關披露資料時，我們需要作出估計及假設，以影響資產及負債、成本及開支的呈報金額，以及在財務報表及附註中披露或有資產及負債。在持續的基礎上，我們評估我們的估計，包括但不限於與收入確認、應計費用、股票薪酬費用和所得稅估值中使用的假設有關的估計。我們根據歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認爲在當時情況下合理的各種其他因素進行估計。在不同的假設和條件下，實際結果可能與估計不同。
我們的關鍵會計政策在我們於2024年3月7日向SEC提交的2023年年度報告中「管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析-關鍵會計政策和估計」標題下進行了描述。截至2024年6月30日的三個月和六個月內，我們的關鍵會計政策與之前披露的政策沒有發生重大變化。
第3項關於市場風險的定量和定性披露。
根據1934年《證券交易法》或《交易法》第120億.2條規則的定義，我們是一家規模較小的報告公司，無需提供此項下的信息。
項目4.控制和程序
評估 披露控制和程序
截至2024年6月30日，我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下評估了我們披露控制和程序的有效性。根據《交易法》第13 a-15（e）條和第15 d-15（e）條的定義，「披露控制和程序」一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到記錄、處理、總結和報告，在SEC規則和表格指定的時間段內。
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披露控制和程序包括但不限於旨在確保公司根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息被積累並傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，或酌情履行類似職能的人員的控制和程序，以便及時做出關於所需披露的決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能爲實現其目標提供合理的保證，我們的管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時應用其判斷。根據對我們截至2024年6月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
本季度報告涵蓋的最近一個財務季度，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13 a-15（f）條和第15 d-15（f）條）沒有發生對我們對財務報告的內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
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目錄表
第二部分--其他資料
第1A項。風險因素。
我們的業務面臨着許多風險。您應仔細考慮以下風險以及本季度報告中的其他信息，包括我們的簡明合併財務報表和相關附註以及項目2.管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析。發生下列任何事件或事態發展，均可能對本公司的業務、財務狀況、經營業績及未來增長前景造成重大不利影響。我們目前不知道或我們目前認爲無關緊要的其他風險和不確定性也可能損害我們的業務運營。本季度報告還包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於多種因素，包括下文描述的風險，我們的實際結果可能與前瞻性陳述中預期的結果大不相同。
與我們有限的經營歷史、財務狀況和資本要求有關的風險
我們的經營歷史有限，自成立以來一直遭受重大運營虧損，並預計在可預見的未來將出現重大虧損。
我們是一家處於早期階段的生物製藥公司，運營歷史有限，可以據此評估我們的業務和前景。我們於2017年開始運營。到目前爲止，我們主要專注於組織和配備我們的公司；業務規劃；籌集資金；開發和優化我們的平台技術；確定潛在的候選產品；增強我們的知識產權組合；開展研究、臨床前研究和臨床試驗；以及支持我們的開發計劃的製造。我們基於我們的捕食者平台發現和開發候選產品的方法未經驗證，我們不知道我們是否能夠開發出任何具有商業價值的經批准的產品。此外，我們目前只有兩個我們正在獨立開發的候選產品：WTX-124和WTX-330，我們所有的其他開發項目都處於發現或臨床前階段。我們尚未證明有能力成功完成任何第一階段、第二階段或關鍵臨床試驗，獲得監管部門的批准，製造商業規模的產品，或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功的產品商業化所需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有成功開發和商業化生物製藥產品的歷史，對我們未來成功或生存能力的任何預測都可能不那麼準確。
自我們成立以來，我們發生了重大的運營虧損，尚未產生任何產品收入。如果我們的候選產品沒有得到成功的開發和批准，我們可能永遠不會產生任何產品收入。截至2024年6月30日的三個月，我們的淨虧損爲1,720美元萬。截至2024年6月30日，我們的累計赤字爲37750美元萬。我們預計在可預見的未來將繼續招致虧損，我們預計這些虧損將大幅增加，因爲WTX-124和WTX-330通過開發取得進展，任何未來的候選產品都將通過臨床前研究和進入並通過臨床試驗，以及隨着我們擴大臨床、監管、質量和製造能力，以及產生與上市公司運營相關的額外成本。如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們將在營銷、銷售、製造和分銷方面產生巨額商業化費用。在實現我們的業務目標時，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他已知或未知因素。我們將需要開發商業能力，但我們可能不會成功做到這一點。我們造成的淨虧損可能會隨季度和年度的變化而大幅波動。
我們沒有獲准商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中產生任何收入。我們可能永遠不會產生任何收入或盈利，或者如果我們實現盈利，我們可能無法維持它。
到目前爲止，我們尚未從候選產品或產品銷售中產生任何收入，我們預計未來幾年內不會從產品銷售中產生任何收入，而且我們可能永遠不會從產品銷售中產生收入。我們產生產品收入的能力取決於多種因素，包括但不限於我們：
•成功完成我們正在進行和計劃中的臨床前研究；
•成功向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交研究新藥（IND）提交任何未來候選產品的申請;
•成功完成WTX-124和WTX-330的臨床試驗；
•成功招募受試者並完成未來的臨床試驗；
•啓動併成功完成所有安全性和有效性研究，以獲得美國和外國監管機構對我們候選產品的批准；
•建立臨床和商業製造能力，或與第三方製造商就臨床供應和商業製造作出安排；
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•獲得並維護我們候選產品的專利和商業祕密保護或法規排他性；
•如果獲得批准，無論是單獨還是與他人合作，都可以啓動我們產品的商業銷售；
•在患者、醫療界和第三方付款人批准的情況下，獲得並保持對產品的接受；
•有效地與其他療法競爭；
•獲得並維持醫療保險和充分的報銷;
•執行和捍衛知識產權和索賠；以及
•獲得批准後，保持我們產品的持續可接受的安全狀況。
由於與生物製藥產品開發相關的衆多風險和不確定性，我們無法在產生產品收入之前準確預測與這些活動相關的費用的時間或金額。此外，我們可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們成功了，也可能永遠不會產生足以實現盈利的收入。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、保持研發努力、使候選產品多樣化甚至繼續運營的能力。我們公司價值的下降也可能導致我們的股東損失他們的全部或部分投資。
我們需要獲得大量額外資金來資助我們的運營並完成WTX-124、WTX-330和任何未來候選產品的開發和商業化。如果我們無法在需要時籌集這筆資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的一個或多個研發計劃或其他業務。
確定潛在的候選產品並進行臨床前測試和臨床試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得監管部門批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。我們預計在未來幾年內，隨着我們對候選產品進行臨床開發，並實施支持我們作爲一家公共報告公司運營所需的額外基礎設施，我們將產生越來越多的費用和運營虧損。我們的收入，如果有的話，將來自銷售我們預計在幾年內不能商業化的產品，如果有的話。如果我們獲得WTX-124、WTX-330或我們開發的任何其他候選產品的營銷批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、分銷和製造相關的巨額商業化費用。其中一些費用可能是在上市批准之前發生的，可能是巨額的。
截至2024年6月30日，我們擁有現金及現金等值物1.353億美元。我們預計，截至2024年6月30日，我們的現金和現金等值物將使我們能夠通過劑量升級和擴展作爲單藥治療或與派姆利珠單抗聯合完成WTX-124的開發，並通過劑量升級和擴展作爲單藥治療來開發WTX-330。
我們的現金和現金等價物將不足以完成WTX-124、WTX-330或任何其他候選產品的開發。因此，我們將被要求通過公開或私募股權發行、債務融資、合作和許可安排或其他來源獲得更多資金。我們可能無法以可接受的條款獲得足夠的額外融資，或者根本不能。如果我們不能在需要時按有吸引力的條款或根本不籌集資金，將對我們的財務狀況以及我們開發和商業化我們當前和未來的候選產品的能力產生負面影響，否則我們可能會追求我們的商業戰略，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或未來的商業化努力。
此外，我們的現金預測是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比目前預期的更早使用我們的可用資本資源。不斷變化的環境可能會導致我們消耗資本的速度大大快於我們目前的預期，我們可能需要比計劃更早地尋求額外的融資。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認爲我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃。
我們未來的短期及長期資本需求，將視乎多項因素而定，包括：
•研究和開發我們當前候選產品的範圍、進度、時間、成本和結果，包括WTX-124和WTX-330或任何未來候選產品;
•隨着我們臨床前和臨床活動的增加，與吸引、僱用和留住技術人員和顧問相關的成本增加；
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•製造我們的主要候選產品WTX-124和WTX-330的成本，以及用於臨床試驗的任何未來候選產品，如果我們能夠獲得市場批准，則用於商業銷售；
•在我們的聯合臨床試驗中使用的任何第三方產品的成本，這些第三方或其他來源不包括在內；
•獲得WTX-124、WTX-330或任何未來候選產品的上市批准的時間和所涉及的成本，以及我們獲得營銷批准並從此類候選產品的任何潛在商業銷售中獲得收入的能力；
•預期產品商業化而建立銷售隊伍的成本，以及如果我們獲得營銷批准，WTX-124、WTX-330或任何未來候選產品的商業化活動的成本，包括營銷、銷售和分銷成本；
•可能出現相互競爭的療法和其他不利的市場發展；
•根據我們與Harpoon Treateutics，Inc.或Harpoon的許可協議或其他未來的許可協議或合作協議，我們可能需要支付的任何款項的金額和時間；
•我們建立未來合作、許可或其他安排的能力以及任何此類協議的財務條款，包括任何未來里程碑的時間和金額、特許權使用費或任何此類協議項下應付的其他付款;
•專利權利要求的準備、立案、起訴、維持、擴大、辯護和執行所涉及的費用，包括訴訟費用和訴訟結果；
•與我們的候選產品相關的任何產品責任或其他訴訟;
•我們許可或收購其他產品和技術的程度;以及
•作爲上市公司的運營成本。
我們沒有任何承諾的外部資金來源，並且我們可能無法以可接受的條件或根本無法獲得足夠的額外融資。此外，我們籌集額外資本的能力可能會受到美國國內外全球經濟狀況潛在惡化的不利影響。我們未能在需要時或以可接受的條款籌集資本，將對我們的財務狀況和我們追求業務戰略的能力產生負面影響，我們可能不得不推遲、縮小範圍、暫停或取消我們的一個或多個研究階段項目、臨床試驗或未來的商業化工作或其他操作。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的平台技術或產品候選人的權利。
除非我們能夠產生大量的產品收入，否則我們預計將通過公開或私募股權發行、債務融資、合作和許可安排或其他來源來尋求額外資本。我們發行額外的證券，無論是股權或債務，或這種發行的可能性，可能會導致我們普通股的市場價格下降，我們的股東可能不同意我們的融資計劃或此類融資的條款。例如，根據我們與K2 HealthVentures LLC或K2HV的貸款和擔保協議或K2HV貸款協議的條款，貸款人有權將第一批A部分定期貸款的未償還本金的任何部分轉換爲我們的普通股，如果行使這項權利，可能會對我們股東的所有權利益產生稀釋影響。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。產生債務將導致支付義務，並可能要求我們遵守某些限制性公約，例如對我們產生額外債務的能力的限制、對我們宣佈股息的能力的限制、對我們獲取或許可知識產權的能力的限制，以及可能對我們開展業務的能力產生不利影響的其他運營限制。此外，我們獲得額外債務融資的能力可能受到我們根據K2HV貸款協議訂立的契約的限制，包括我們幾乎所有資產(知識產權除外)作爲抵押品的質押。如果我們通過與第三方的合作和許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的平台技術或產品候選人的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可。此外，獲得額外的融資將需要我們的管理層投入大量的時間和精力，可能會將他們的注意力從日常活動中轉移出來，這可能會對我們的管理層監督候選產品開發的能力產生不利影響。
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我們有一項定期貸款安排，要求我們遵守某些運營契約，並對我們的運營和財務靈活性施加限制。
K2HV貸款協議項下的所有未償還債務均以我們的個人財產(不包括任何知識產權)爲抵押，並在發生違約時加速。根據K2HV貸款協議，吾等須遵守若干負面契諾，其中包括限制吾等產生未來債務或授予留置權、與任何其他業務組織合併或合併、支付股息或作出若干其他分派或回購吾等股權、處置吾等資產及投資於任何實體或工具，但須受K2HV貸款協議所指明的若干例外情況規限。K2HV貸款協議還包含標準的肯定契約，包括關於發佈經審計的綜合財務報表、保險以及在我們的組建狀態下保持良好信譽和政府合規的條款。吾等未能遵守上述任何契約將會導致K2HV貸款協議項下的違約事件。
我們在K2 HW貸款協議下的財務義務和合同承諾可能會產生重大不利後果，包括：
•要求我們將一部分現金資源用於支付利息和本金，減少可用於營運資本、資本支出、產品開發和其他一般企業用途的資金；
•使我們更容易受到總體經濟、工業和市場狀況不利變化的影響；
•使我們受制於限制性公約，這些公約可能會降低我們採取某些企業行動或獲得進一步債務或股權融資的能力；
•限制我們在規劃或應對業務和我們競爭的行業的變化時的靈活性；以及
•與債務更少或償債選擇更好的競爭對手相比，我們處於競爭劣勢。
根據K2 HW貸款協議，預計可能對我們的業務、運營、財產、資產或狀況產生重大不利影響的事件或情況的發生屬於違約事件。如果發生違約事件並且貸方加速償還到期款項，我們可能無法加速付款，貸方可能會尋求強制執行擔保此類債務的抵押品的擔保權益，其中包括除我們知識產權之外的幾乎所有資產。此外，K2 HW貸款協議下的契約、我們的資產作爲抵押品的質押以及對我們知識產權的負質押可能會限制我們獲得額外債務融資的能力。
稅法或其實施或解釋的變化可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
稅法或其實施或解釋的變化可能會對我們的業務或財務狀況產生不利影響。經冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案修訂的2017年減稅和就業法案，或稱TCJA，對修訂後的1986年國內收入法進行了重大修訂。除其他事項外，TCJA包含對公司稅的重大變化，包括將公司稅率從35%的最高邊際稅率降至21%的統一稅率，並將淨營業虧損的扣除額限制在2017年12月31日之後的應納稅年度產生的虧損的80%(儘管任何此類淨營業虧損可以無限期結轉，但不再結轉)。此外，從2022年開始，TCJA取消了目前扣除研發支出的選擇，通常要求公司在5年或15年內對其進行資本化和攤銷(用於可歸因於外國研究的支出)。
除了CARE法案，作爲國會應對新冠肺炎疫情的一部分，2020年和2021年還頒佈了包含稅收條款的經濟救濟立法。2022年8月簽署成爲法律的《降低通貨膨脹法案》(IRA)也引入了新的稅收條款，包括對上市公司的某些股票回購徵收1%的消費稅，這通常適用於上市公司(或其某些附屬公司)從公司股東手中收購股票，以換取金錢或其他財產(公司本身的股票除外)，但極低限度的例外情況除外。因此，消費稅可能適用於非傳統股票回購的某些交易。根據TCJA和此類額外立法的監管指導正在並將繼續進行，這些指導最終可能會增加或減少它們對我們的業務和財務狀況的影響。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上將遵守TCJA和額外的稅收立法。
我們利用我們的淨營業虧損結轉和某些其他稅務屬性的能力可能是有限的。
我們在歷史上遭受了巨大的損失。我們預計在可預見的未來（如果有的話）不會從產品銷售中產生收入，而且我們可能永遠無法實現盈利。截至2023年12月31日，我們的聯邦和州淨營業虧損結轉分別爲9，660萬美元和4，490萬美元。根據《守則》第382條，如果公司
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如果公司經歷「所有權變更」(通常定義爲某些股東在三年期間對其股權的所有權(按價值計算)變化超過50個百分點)，公司利用變更前淨營業虧損結轉和其他變更前稅收屬性來抵消變更後收入的能力可能有限。由於我們之前的私募融資或其他交易，我們在2019年6月10日、2019年8月2日和2022年8月31日經歷了所有權變更，未來我們可能會經歷因第382條規定的股權變更而導致的所有權變更。因此，如果我們賺取應納稅淨收入，我們使用變動前淨營業虧損結轉和其他變動前稅收屬性來抵消美國聯邦應稅收入的能力會受到限制，這可能會導致我們未來的納稅義務增加，並可能對我們未來的經營業績產生不利影響。還有一種風險是，由於法規變化，如暫停使用淨營業虧損，或其他不可預見的原因，我們現有的淨營業虧損和其他稅務屬性可能到期或無法抵消未來的所得稅負債。如上所述，稅法或其實施或解釋的變化可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響，經CARE法案修訂的TCJA包括美國聯邦稅率和管理淨營業虧損結轉的規則的變化，這些變化可能會顯著影響我們利用淨營業虧損抵消未來應納稅收入的能力。此外，一個州產生的淨營業虧損不能用來抵消另一個州產生的收入。由於這些原因，我們可能無法使用我們的淨營業虧損和其他稅收屬性的一大部分。
與我們候選產品的發現、開發、監管批准和商業化相關的風險
我們的開發工作還處於早期階段，我們目前的候選產品將需要成功完成臨床前和臨床開發，然後我們才能尋求監管部門對任何候選產品的批准。
我們正處於開發工作的早期階段，並投入了大量所有努力和財政資源來構建我們的PREDATOR平台並通過利用我們的PREDATOR平台開發我們的初始INDUKINE分子。我們的主要候選產品正處於臨床試驗開發的早期階段。此外，我們還有一系列項目，這些項目甚至處於臨床前開發的早期階段，可能永遠無法進入臨床階段開發。我們創造產品收入的能力（如果有的話）將在很大程度上取決於我們候選產品的成功開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。我們目前沒有從任何產品的銷售中產生任何收入，而且我們可能永遠無法開發或商業化可銷售的產品。
我們的業務高度依賴於我們最初的INDUKINE分子的成功，這些分子處於開發的早期階段，需要大量額外的臨床前和臨床開發，然後我們才能尋求監管部門的批准並將產品投入商業使用。
我們的業務和未來的成功在很大程度上取決於我們能否獲得監管部門的批准，然後成功推出我們最初的INDUKINE分子並將其商業化，包括我們最先進的候選產品WTX-124和WTX-330。
在美國開始臨床試驗取決於FDA對IND的接受，並根據與FDA和其他監管機構的討論最終確定試驗設計。如果FDA要求我們完成額外的臨床前研究，或者我們被要求在開始臨床試驗之前滿足FDA的其他要求，臨床試驗的開始可能會被推遲。即使我們收到並納入了這些監管機構的指導意見，FDA或其他監管機構也可能不同意我們已滿足他們的要求以開始任何臨床試驗，或改變他們對我們的試驗設計或所選臨床終點的可接受性的立場，這可能要求我們完成額外的臨床前研究或臨床試驗，或施加比我們目前預期更嚴格的批准條件。在其他國家，包括歐盟國家，也有同樣的程序和風險適用於臨床試驗申請。
我們可能會遇到與初步試驗執行相關的問題，例如FDA延遲接受我們的INDS、試驗設計的修訂和試驗方案的最終確定、患者招募和登記的困難、臨床用品的質量和提供，或早期安全信號。
在獲得FDA的生物製品許可申請（BLA）或新藥申請（NDA）批准之前，我們不得在美國銷售任何生物產品。我們之前尚未向FDA提交BLA或NDA，也未向類似的外國監管機構提交類似的營銷申請。BLA或NDA必須包括廣泛的臨床前和臨床數據以及支持性信息，以確定候選產品對於每個所需適應症都是安全、純粹和有效的。BLA或NDA還必須包括有關產品化學、製造和控制的重要信息，並且製造設施必須完成成功的許可前檢查。
BLA或NDA的FDA批准並不能保證，審查和批准過程昂貴且不確定，可能需要數年時間。FDA在批准過程中也擁有很大的自由裁量權。BLA或NDA批准所需的臨床前研究和臨床試驗的數量和類型根據候選產品、疾病或
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候選產品旨在治療的條件以及適用於任何特定候選產品的法規。儘管臨床前研究和臨床試驗需要花費時間和費用，但任何階段都可能發生失敗。
FDA還可能要求一個專家小組，即諮詢委員會，審議支持批准的安全性和有效性數據的充分性。諮詢委員會的意見雖然沒有約束力，但可能會對我們根據已完成的臨床試驗開發的任何候選產品獲得批准的能力產生重大影響。
我們創造產品收入的能力（如果有的話）將在很大程度上取決於我們成功開發和商業化WTX-124、WTX-330和任何未來候選產品的能力。我們候選產品的成功將取決於幾個因素，包括以下因素：
•完成臨床前研究和臨床試驗，取得良好結果；
•FDA接受INDS或類似外國監管機構的類似監管申請，以進行我們候選產品的臨床試驗和我們未來臨床試驗的擬議設計；
•收到適用監管機構的上市批准，包括FDA的BLA或NDA並保持此類批准;
•與我們的第三方製造商就商業製造能力做出安排或建立商業製造能力;
•經批准後，我們的產品保持可接受的安全狀況；以及
•維護和發展一個由科學家和商人組成的組織，他們可以開發我們的產品和技術。
一般來說，公衆對生物製藥產品安全性的擔憂可能會推遲或限制我們獲得監管部門批准的能力，導致我們的標籤中包含不利信息，或者要求我們進行其他可能產生額外成本的活動。我們還沒有獲得FDA對任何產品的批准。這種經驗的缺乏可能會阻礙我們及時獲得FDA批准的能力，如果有的話，WTX-124、WTX-330或任何未來的候選產品。
我們業務的成功，包括我們爲公司融資和在未來創造任何收入的能力，將主要取決於WTX-124、WTX-330和任何未來候選產品的成功開發、監管批准和商業化，而這可能永遠不會發生。鑑於我們的早期開發階段，我們將需要數年時間才能證明一種治療方法的安全性和有效性足以保證其商業化，而且我們可能永遠無法做到這一點。如果我們無法開發，或無法獲得監管部門的批准，或者如果獲得批准，我們目前或任何未來的候選產品都無法成功商業化，我們可能無法產生足夠的收入來繼續我們的業務。
我們基於我們的捕食者平台發現和開發候選產品的方法未經驗證，我們也不知道我們是否能夠開發出任何具有商業價值的產品。
我們業務的成功主要取決於我們發現、開發和商業化基於我們新型捕食者平台的產品的能力。雖然我們已經有了與WTX-124和WTX-330相關的良好的臨床前研究結果，這兩種藥物我們都在利用我們的Predator平台進行開發，並已經宣佈了與WTX-124和WTX-330相關的良好的早期臨床試驗結果，但我們還沒有、也可能不會成功地證明任何候選產品在臨床試驗中或之後獲得上市批准的有效性和安全性。我們不能保證我們的Predator平台將能夠生產出從臨床前研究到臨床開發並最終獲得市場批准的候選產品。我們已經投入了幾乎所有的精力和財力來構建我們的捕食者平台，並通過利用我們的捕食者平台開發我們最初的INDUKINE分子，我們未來的成功高度依賴於我們平台和我們通過利用我們的平台開發的候選產品的持續成功開發。由於我們所有的候選產品都基於我們的Predator平台，我們未來可能遇到的任何與我們的任何候選產品相關的開發問題都有可能影響我們其他候選產品的開發，任何此類開發問題都有可能導致重大延誤或意外成本，最終可能無法解決。
此外，FDA和其他監管機構的臨床試驗要求以及這些監管機構用來確定候選產品安全性和有效性的標準可能會因潛在產品的類型、複雜性、新穎性以及預期用途和市場而有所不同。與其他更知名或經過廣泛研究的藥品或其他產品候選產品相比，新產品候選產品的監管審批過程可能更昂貴，所需時間也更長。因此，與基於更成熟技術的候選產品相比，我們可能面臨更大的監管負擔，即啓動臨床試驗或獲得我們候選產品的監管批准。此外，我們可能獲得上市批准的任何候選產品都可能受到廣泛的批准後監管要求，包括與製造、分銷和促銷有關的要求。我們可能需要投入大量時間和資源來遵守這些要求。
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生產INDUSKINE分子存在風險，因爲它們是一類新型的多結構域生物製品，包括蛋白酶可切割接頭，而且從未以商業規模生產過。我們可能無法及時或根本無法以後期臨床開發和商業化生產所需的規模生產INDUSKINE分子，這將對我們進行臨床試驗和尋求監管機構批准或商業化我們的項目的能力產生不利影響，這將對我們的業務產生不利影響。
目前正在使用的製造細胞系以及任何未來可能用於生產包括我們的蛋白酶可裂解連接物的多域蛋白質的細胞系都存在這樣的風險，即在製造INDUKINE分子的過程中可能會發生意外的蛋白分解，並且不需要的片段可能無法通過純化過程充分去除。吲哚分子的新穎多域組成可能會帶來風險，因爲它的複雜性和生物製品製造所固有的挑戰。因此，我們的INDUKINE分子製造延遲或失敗的風險很高。此外，從製造的角度來看，我們可能開發的每個INDUKINE分子都是獨一無二的，所以從製造其他INDUKINE分子中學到的任何東西都可能不適用於新的INDUKINE分子的製造。在開始對新的候選產品進行臨床試驗之前，製造的INDUKINE分子必須完成廣泛的分析測試，並具有用於人體研究的資格。我們不能確定我們的分析測試的及時完成或結果以及對人體研究的適用性，也不能預測FDA或其他監管機構是否會接受我們建議的臨床材料，或者我們的分析測試結果是否最終將支持未來計劃或臨床試驗的進一步發展。因此，我們不能確定我們是否能夠在我們預期的時間線上爲任何未來的臨床計劃提交IND或類似的申請，我們也不能確保IND或類似申請的提交將導致FDA或其他監管機構允許未來的臨床試驗開始。此外，我們不能確定我們是否能夠以臨床試驗所需的規模生產候選產品，以及對於任何批准的產品，及時或根本不能進行商業化生產，這也可能對我們的業務產生不利影響。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
我們已經選擇初步開發我們的主要候選產品WTX-124和WTX-330，分別用於治療晚期實體腫瘤和治療復發或難治性晚期或轉移性腫瘤或淋巴瘤。然而，我們的開發努力將僅限於少數癌症類型，我們可能會放棄或推遲尋找其他可能被證明具有更大潛力的癌症類型的機會。同樣，我們可能會放棄或推遲對其他可能被證明具有更大商業潛力的潛在候選產品的機會的追求。
我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研究和開發計劃以及特定適應症的候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的候選產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他類似安排放棄對該候選產品有價值的權利，如果我們保留該候選產品的獨家開發權和商業化權利會更有利。
臨床前發展是不確定的。我們的臨床前計劃可能會延遲或永遠不會進入臨床試驗，這將對我們及時或根本無法獲得監管批准或將這些計劃商業化的能力產生不利影響，這將對我們的業務產生不利影響。
臨床前候選產品失敗的風險很高。在我們可以開始臨床前候選產品的臨床試驗之前，我們必須完成廣泛的臨床前測試和研究，以支持美國的INDS或其他司法管轄區的類似應用。我們不能確定我們的臨床前試驗和研究的及時完成或結果，也不能預測FDA或其他監管機構是否會接受我們提出的臨床計劃，或者我們的臨床前試驗和研究的結果是否最終將支持我們計劃的進一步發展。因此，我們不能確保我們能夠在我們預期的時間線上成功提交IND或類似的臨床前計劃申請，我們也不能確保IND或類似申請的提交將導致FDA或其他監管機構允許臨床試驗開始。
臨床前研究和臨床試驗是昂貴、耗時、難以設計和實施的，而且涉及不確定的結果。此外，早期臨床前研究和臨床試驗的結果可能不能預測未來的臨床前研究或臨床試驗的結果。
我們當前和未來候選產品的失敗風險很高。無法預測我們未來的任何候選產品何時或是否將成功完成臨床前研究，或者我們當前或未來的任何候選產品是否將完成評估其在人體中安全性和有效性的臨床試驗，或者最終將獲得監管機構的批准。爲了獲得營銷和銷售我們的任何候選產品所需的監管批准，我們必須通過廣泛的臨床前研究和臨床試驗證明我們的候選產品在人類中安全有效，用於每個目標
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指示。臨床前和臨床試驗費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，而且結果本身就不確定。失敗可能在臨床前或臨床試驗過程中的任何時候發生。臨床前試驗和早期臨床試驗的結果可能不能預測後來臨床試驗的結果，臨床試驗的中期結果也不一定能預測最終結果。特別是，雖然我們已經對WTX-124和WTX-330進行了某些臨床前研究，並進入了早期臨床開發階段，但我們不知道這兩種候選產品是否會像它在之前的臨床前研究中那樣在我們的臨床試驗中表現出來。同樣，不能保證中期或初步臨床數據或結果，包括但不限於報告的WTX-12410/10億初步臨床數據和WTX-330報告的初步安全性和有效性數據，將預測未來的臨床數據或結果，也不能保證早期臨床試驗的成功將導致後續臨床試驗的成功。生物製藥和生物技術行業的許多公司在早期開發取得積極成果後，在後期臨床試驗中遭受了重大挫折，我們不能確定我們不會面臨類似的挫折。除其他外，這些挫折是由臨床試驗進行期間的臨床前發現，或在臨床前研究和臨床試驗中進行的安全性或有效性觀察引起的，包括以前未報告的不良事件。此外，臨床前和臨床數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認爲他們的候選產品在臨床前研究和臨床試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其產品的營銷批准。
在一些情況下，由於許多因素，同一候選產品的不同臨床試驗之間的安全性或有效性結果可能存在顯著差異，包括方案中規定的臨床試驗程序的變化、患者群體的大小和類型的差異、對給藥方案和其他臨床試驗方案的堅持，以及臨床試驗參與者的退學率。如果我們未能在我們計劃的任何候選產品的臨床前研究或臨床試驗中產生積極的結果，我們候選產品的開發時間表、監管批准和商業化前景，以及相應的我們的業務和財務前景，將受到實質性和不利的影響。
我們可能會在臨床試驗的開始或完成、終止或暫停方面遇到重大延誤，這可能會導致我們的成本增加，推遲或限制我們創造收入的能力，並對我們的商業前景產生不利影響。
在獲得監管部門批准銷售我們的候選產品之前，我們必須進行廣泛的臨床試驗，以證明候選產品對其預期適應症的安全性和有效性。我們不能保證任何臨床試驗將按計劃進行或如期完成，如果有的話。在臨床試驗期間或作爲臨床試驗的結果，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻止我們獲得上市批准或將我們當前或未來的候選產品商業化的能力，包括：
•我們可能無法產生足夠的臨床前、毒理學或其他體內 或 體外培養 獲得監管授權以開始臨床試驗的數據;
•我們在與監管機構就試驗設計達成共識時可能會遇到問題;
•監管機構或機構審查委員會或IRBs或道德委員會不得授權我們或我們的研究人員在預期試驗地點開始臨床試驗或進行臨床試驗；
•我們可能會在與預期的試驗地點和預期的合同研究組織(CRO)就可接受的條款達成協議方面遇到延誤或無法達成協議，其條款可能需要進行廣泛的談判，不同的CRO和試驗地點可能會有很大差異；
•臨床試驗機構可能偏離試驗方案、退出試驗或未能按照監管要求進行試驗;
•我們候選產品的臨床試驗所需的受試者數量可能比我們預期的多，或者受試者可能無法以我們預期的速度登記或繼續進行臨床試驗；
•入組我們研究的受試者可能會歪曲其資格，或者可能不遵守臨床試驗方案，導致需要將受試者退出試驗、增加臨床試驗所需的入組規模或延長其持續時間;
•受試者可以爲我們正在開發候選產品的適應症選擇替代治療，或參與競爭的臨床試驗;
•受試者可能會出現嚴重或意外的藥物相關不良反應;
•我們候選產品的臨床試驗可能會產生不利、不確定或臨床上無意義的結果;
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•我們可能決定，或監管機構、IRBs或倫理委員會可能要求我們更改臨床試驗方案或進行額外的臨床前研究或臨床試驗，或者我們可能決定放棄產品開發計劃；
•我們可能需要增加新的或更多的臨床試驗地點；
•我們的第三方承包商，包括生產我們的候選產品或代表我們進行臨床試驗的承包商，可能未能及時遵守法規要求或履行對我們的合同義務，或者根本不遵守；
•我們可能會遇到製造延誤，並且對製造流程或第三方承包商的任何必要或期望的變更都可能導致其他延誤;
•我們或我們的第三方承包商可能會因與COVID-19大流行等公共衛生危機相關的併發症而出現延誤;
•任何候選產品的臨床前測試、研究和臨床試驗的成本可能高於我們的預期或高於我們可用的財務資源;
•我們的候選產品或對我們的候選產品進行臨床試驗所需的其他材料的供應或質量可能不足或不充分，或者我們可能無法獲得足夠數量的組合療法用於臨床試驗;
•報告可能來自對其他癌症療法的臨床前或臨床測試，這些測試引起了對我們候選產品的安全性或有效性的擔憂；以及
•監管機構可能會修改批准我們的候選產品的要求，或者這些要求可能與我們預期的不同。
如果我們被要求在我們預期的臨床試驗和測試之外對我們的候選產品進行額外的臨床試驗或其他測試，如果我們無法成功完成對我們候選產品的臨床試驗或其他測試，如果這些臨床試驗或測試的結果不利或僅略有有利，或者如果任何候選產品存在安全問題，我們可能會：
•產生額外的計劃外費用；
•被要求暫停或終止正在進行的臨床試驗；
•在獲得上市批准方面被拖延，如果可能的話；
•獲得批准的適應症或患者群體並不像預期或期望的那樣廣泛；
•獲得包括重大使用或分銷限制或安全警告在內的標籤的批准；
•接受額外的上市後測試或其他要求；
•被要求進行額外的臨床試驗以支持批准；
•讓監管機構撤回或暫停對該藥物的批准，或以修改後的風險評估和緩解策略（REMS）的形式對其分銷施加限制;
•附加標籤說明，如警告或禁忌症；
•經批准上市後，將產品下架的；
•受到訴訟的；或
•我們的聲譽受到了損害。
在國外進行臨床試驗，就像我們可能爲我們的候選產品所做的那樣，帶來了額外的風險，可能會推遲我們臨床試驗的完成。這些風險包括外國登記的患者由於醫療服務或文化習俗的差異而未能遵守臨床方案，管理與外國監管計劃相關的額外行政負擔，以及與此類外國相關的政治和經濟風險。
此外，我們臨床試驗的主要研究者可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並因此類服務而獲得報酬。在某些情況下，我們可能需要向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，認爲我們與主要研究者之間的財務關係已產生利益衝突或以其他方式影響了試驗的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑適用臨床試驗中心生成的數據的完整性，並且臨床試驗本身的實用性可能會受到損害。
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這可能會導致FDA或類似的外國監管機構（視具體情況而定）延遲批准或拒絕我們的營銷申請，並最終可能導致我們的一個或多個候選產品被拒絕上市批准。
此外，FDA和其他監管機構關於臨床試驗的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或管理臨床試驗的政策，我們的發展計劃可能會受到影響。例如，2022年12月，隨着《2022年食品和藥物綜合改革法案》的通過，國會要求贊助商爲每一項新藥或生物製品的第三階段臨床試驗或任何其他「關鍵研究」制定並提交一份多樣性行動計劃。這些計劃旨在鼓勵更多不同的患者群體參加FDA監管產品的後期臨床試驗。具體地說，行動計劃必須包括贊助商的登記目標、這些目標的基本原理以及贊助商打算如何實現這些目標的解釋。除了這些要求外，該立法還指示FDA發佈關於多樣性行動計劃的新指南。
同樣，與歐盟臨床試驗相關的監管格局最近也發生了變化。歐盟臨床試驗條例，或稱CTR，於2014年4月通過，廢除了歐盟臨床試驗指令，於2022年1月31日生效。雖然臨床試驗指令要求在每個成員國向主管的國家衛生當局和獨立的倫理委員會提交單獨的臨床試驗申請(CTA)，但CTR引入了一個集中的過程，只要求向所有相關成員國提交一份申請。CTR允許贊助商向每個成員國的主管當局和道德委員會提交一份文件，導致每個成員國做出一項決定。CTA的評估程序也得到了統一，包括由所有有關成員國進行聯合評估，並由每個成員國單獨評估與其領土有關的具體要求，包括道德準則。每個成員國的決定通過集中的歐盟門戶網站傳達給贊助商。一旦CTA獲得批准，臨床研究開發就可以繼續進行。如果我們不能適應現有要求的這些和其他變化，或者不能採用新的要求或管理臨床試驗的政策，我們的發展計劃可能會受到影響。
除了上述因素外，我們可能會對我們的候選產品進行配方或製造方面的更改，在這種情況下，我們可能需要進行額外的臨床前研究，以將我們的修改後的候選產品與較早的版本連接起來，這可能是昂貴、耗時的，而且可能根本不會成功。
我們未能成功啓動和完成候選產品的臨床試驗，並證明獲得監管機構批准銷售任何候選產品所需的有效性和安全性，將嚴重損害我們的業務。我們無法保證我們的臨床試驗將按計劃開始或按計劃完成（如果有的話），或者我們不需要重組我們的臨床試驗。重大的臨床前研究或臨床試驗延遲也可能會縮短我們可能擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，或者允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，並損害我們成功商業化候選產品的能力，這可能會損害我們的業務和運營結果。此外，許多導致或導致臨床試驗延遲的因素最終可能導致我們的候選產品得不到監管機構批准。
如果我們在臨床試驗招募患者時遇到延誤或困難，我們的臨床開發活動可能會被延誤或受到其他不利影響。
由於各種原因，我們可能會在臨床試驗中遇到患者登記的困難。根據他們的方案及時完成臨床試驗，除其他外，取決於我們是否有能力招募足夠數量的患者留在研究中，直到研究結束。由於各種原因，我們可能會在臨床試驗中遇到患者登記的困難。患者的登記取決於許多因素，包括：
•正在調查的疾病的嚴重程度；
•方案中定義的患者資格以及納入和排除標準;
•分析試驗的主要終點所需的患者群體的規模和健康狀況；
•患者與試驗地點的距離；
•試驗的設計；
•我們有能力招聘具有適當能力和經驗的臨床試驗研究人員；
•臨床醫生和患者對正在研究的候選藥物相對於其他可用療法的潛在優勢的看法，包括可能被批准用於我們正在研究的適應症的任何新藥;
•我們獲得和維護患者同意的能力；
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•我們在治療期間和治療後充分監測患者的能力;
•參加臨床試驗的患者在完成試驗前退出試驗的風險；以及
•我們可能無法控制的因素，包括COVID-19大流行等公共衛生危機的影響，這可能會限制患者、主要研究人員或工作人員或臨床中心的可用性。
此外，我們的臨床試驗將與其他臨床試驗爭奪與我們的候選產品在相同治療領域的產品，這一競爭將減少我們可用患者的數量和類型，因爲一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加由我們的競爭對手進行的試驗。由於合格臨床研究人員的數量有限，我們預計將在一些競爭對手使用的相同臨床試驗地點進行我們的一些臨床試驗，這將減少在這些臨床試驗地點可供我們進行臨床試驗的患者數量。
我們無法招募足夠數量的患者參加臨床試驗，這將導致嚴重的延誤，或者可能需要我們完全放棄一項或多項臨床試驗。我們臨床試驗中的登記延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，減慢或停止我們候選產品的開發和審批過程，並危及我們尋求和獲得開始產品銷售和創造收入所需的營銷批准的能力，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們在必要時獲得額外融資的能力。
我們的候選產品可能會導致不良或意想不到的嚴重副作用，可能會推遲或阻止其監管部門的批准，限制經批准的標籤的商業形象，或在上市批准後導致重大負面後果(如果有的話)。
我們的候選產品引起的不良或意想不到的嚴重副作用可能會導致我們中斷、推遲或停止臨床前研究，或者可能導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨床試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者FDA或類似的外國監管機構延遲或拒絕監管批准。很可能，就像許多癌症治療方法一樣，使用我們的候選產品可能會產生副作用。我們的試驗結果可能會揭示這些或其他副作用的嚴重程度和流行程度，這是不可接受的。在這種情況下，我們的試驗可能被暫停或終止，FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
此外，通過設計，臨床試驗依賴於潛在患者群體的樣本。由於患者數量和接觸時間有限，我們的候選產品罕見而嚴重的副作用可能只有在更多的患者接觸候選產品時才會被發現。如果我們的候選產品獲得上市批准，而我們或其他人在獲得批准後發現此類候選產品造成的不良副作用，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：
•監管機構可能會要求添加標籤說明，例如「黑匣子」警告或禁忌症；
•我們可能被要求創建一份藥物指南，概述此類副作用的風險，以便分發給患者；
•監管當局可能要求制定REMS計劃以降低風險，其中可能包括用藥指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的要素，如受限分配方法、患者登記和其他風險最小化工具；
•我們可能被要求改變此類候選產品的分發或管理方式、進行額外的臨床試驗或更改候選產品的標籤;
•我們可能會受到監管調查和政府執法行動的影響；
•監管機構可以撤回或限制對此類候選產品的批准;
•我們可能會決定將此類候選產品從市場上刪除;
•我們可能會被起訴並對接觸或服用我們候選產品的個人造成的傷害承擔責任;以及
•我們的聲譽可能會受到損害。
這些事件中的任何一種都可能阻止我們實現或保持市場對特定候選產品的接受程度，如果獲得批准，可能會嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
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隨着更多患者數據的可用，我們不時宣佈或發佈的臨床試驗的臨時頂線和初步數據可能會發生變化，並且需要接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時發佈臨床試驗的中期頂級或初步數據。隨着患者入組的繼續和更多患者數據的可用，我們可能完成的臨床試驗的中期數據存在一個或多個臨床結果可能發生重大變化的風險。初步或「頂層」數據仍需接受審計和驗證程序，這可能導致最終數據與之前發佈的初步數據存在重大差異。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎看待中期和初步數據。初步或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。
我們正在開發WTX-124，並有可能與第三方藥物結合開發WTX-330和未來的候選產品，其中一些藥物可能仍在開發中，我們對此類藥物的安全性、供應、監管狀態或監管批准的控制有限或沒有控制權。
我們正在開發WTX-124，並可能開發WTX-330和其他未來的候選產品，與可能獲得批准或未經批准的第三方抗癌藥物相結合。例如，我們正在進行WTX-124的臨床試驗，既可以作爲單一療法，也可以與培溴利珠單抗聯合使用。我們是否有能力開發和最終商業化我們當前的候選產品以及與第三方藥物結合使用的任何未來候選產品，將取決於我們以商業合理的條款獲得此類藥物進行臨床試驗的能力，以及如果獲得批准，這些藥物可與我們的商業化產品一起使用的能力。我們不能確定當前或潛在的未來商業關係是否會以商業上合理的條件或根本不爲我們提供穩定的此類藥物供應。任何未能維持或建立新的成功商業關係，或在市場上購買此類第三方藥物的費用，都可能推遲我們的開發時間表，增加我們的成本，並危及我們將當前候選產品和任何未來候選產品開發爲商業可行療法的能力。如果發生其中任何一種情況，我們的業務、財務狀況、經營業績或前景可能會受到實質性損害。
此外，與另一種產品或候選產品一起使用的候選產品的開發可能會帶來單一代理候選產品所不面臨的挑戰。例如，我們對WTX-124與培溴利珠單抗的聯合臨床試驗可能會導致基於聯合療法的不良事件，這可能會對此類臨床試驗中報道的單一療法的安全性產生負面影響。檢查點抑制劑已被證明有不良事件，包括涉及肺、肝臟和其他器官系統的免疫相關不良事件，這可能會限制我們臨床試驗的最大劑量，或以其他方式對我們的聯合臨床試驗產生負面影響。此外，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們使用更復雜的臨床試驗設計，以評估每種產品和候選產品對任何觀察到的效果的貢獻。這類試驗的結果可能會顯示，之前任何積極的試驗結果都應歸因於第三方藥物，而不是我們的候選產品。如果我們獲得監管部門的批准，與第三方藥物相關的發展也可能影響我們對該組合的臨床試驗以及我們的商業前景。此類發展可能包括改變第三方藥物的安全性或療效，改變第三方藥物的可獲得性、質量，以及與第三方藥物有關的製造和供應問題。
如果我們能夠獲得上市批准，FDA或類似的外國監管機構可能會要求相互使用的產品交叉標記聯合使用。如果我們沒有第三方藥物的權利，這可能需要我們與第三方合作來滿足這一要求。我們還將繼續面臨FDA或類似的外國監管機構可能撤銷對與我們的候選產品組合使用的第三方藥物的批准，或者此類藥物可能出現安全性、有效性、製造或供應問題的風險。同樣，如果我們與候選產品結合使用的第三方藥物被取代爲我們爲任何候選產品選擇的適應症的護理標準，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們進行額外的臨床試驗。任何這些風險的發生都可能導致我們自己的產品，如果獲得批准，將被從市場上撤下，或者在商業上不太成功。
我們可能無法成功識別或發現其他候選產品。
雖然我們打算探索除我們目前正在開發的候選產品之外的其他治療機會，但由於多種原因，我們可能無法確定或發現可行的臨床開發新產品候選。如果我們不能發現更多潛在的候選產品，我們的業務可能會受到實質性的損害。
開發我們現有和計劃中的候選產品以滿足其他適應症並確定新的候選產品和疾病目標的研究計劃需要大量的技術、財政和人力資源，無論是否
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他們最終成功了。我們的研究項目最初可能在識別潛在適應症和/或候選產品方面表現出希望，但由於多種原因未能產生臨床開發結果，包括：
•使用的研究方法可能無法成功識別潛在適應症和/或候選產品；
•在進一步研究後，潛在的候選產品可能被證明具有有害的副作用或其他特徵，表明它們不太可能是有效的藥物；或
•爲我們的候選產品尋找額外的治療機會或通過內部研究計劃開發合適的潛在候選產品，可能需要比我們所擁有的更多人力和財政資源，從而限制了我們開發，多樣化和擴大產品組合的能力。
因此，不能保證我們將能夠爲我們當前的候選產品確定更多的治療機會，或者通過內部研究計劃開發合適的其他候選產品，這可能會對我們未來的增長和前景產生實質性的不利影響。
我們可能會面臨昂貴和破壞性的責任索賠，無論是在診所測試我們的候選產品時，還是在商業銷售之後，我們可能獲得的任何產品責任保險可能不包括此類索賠的所有損害。
我們面臨生物製藥產品的研究、開發、製造、營銷和使用固有的潛在產品責任風險。我們在臨床試驗中使用候選產品以及未來任何已批准產品的銷售都可能使我們面臨責任索賠。例如，如果我們的候選產品造成或被認爲造成傷害，或者在臨床試驗、製造、營銷或銷售期間被發現不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有危險、疏忽、嚴格責任或違反保證的指控。也可以根據州消費者保護法提出索賠。
儘管臨床試驗過程旨在識別和評估潛在的副作用，但即使在監管部門批准之後，藥物也總是有可能表現出不可預見的副作用。如果我們的任何候選產品在臨床試驗期間或批准後引起不良副作用，我們可能會承擔重大責任。醫生和患者可能不遵守任何警告，以確定已知的潛在不良反應和患者誰不應該使用我們的產品候選。如果我們不能成功地針對產品責任索賠爲自己辯護，我們可能會招致巨額責任，或者被要求限制或停止我們的候選產品或我們可能已獲得營銷批准的任何產品的開發或商業化。即使是成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論案情如何或最終結果如何，賠償責任可能會導致：
•推遲或終止臨床試驗；
•對任何候選產品或我們可能開發的產品的需求減少；
•損害我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注；
•臨床試驗參與者退出或難以招募新的試驗參與者；
•由監管機構發起調查；
•爲相關訴訟辯護或和解的費用；
•轉移管理層的時間和資源；
•對試驗參與者或患者給予巨額金錢獎勵；
•產品召回、撤回或貼標籤、營銷或促銷限制；
•重大的負面財務影響;以及
•如果獲得批准，我們的任何候選產品都無法商業化。
雖然我們將尋求購買和維持產品責任保險，但這種保險可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任。每次我們開始臨床試驗，如果我們成功地將任何候選產品商業化，我們可能都需要增加我們的保險覆蓋範圍。由於保險範圍的費用在增加，我們可能無法以合理的成本或足夠的金額來維持保險範圍，以滿足可能出現的任何責任。如果一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的未投保負債或超過投保負債的索賠，我們的資產可能不足以支付此類索賠，我們的業務運營可能會受到實質性損害。
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我們從來沒有將候選產品商業化，我們可能缺乏必要的專業知識、人員和資源來成功將任何獲得監管批准的產品商業化，無論是我們自己還是與合作伙伴一起。
我們從未將候選產品商業化。我們目前沒有銷售隊伍，也沒有營銷或分銷能力。爲了使我們的候選產品在商業上取得成功，如果有任何產品獲得批准，我們將不得不發展我們自己的銷售、營銷和供應能力，或者將這些活動外包給一個或多個第三方。
可能影響我們將候選產品商業化的因素包括我們招聘和保留足夠數量的有效銷售和營銷人員以及接觸或說服足夠數量的醫生爲我們的候選產品開處方的能力，以及我們可能因創建獨立的銷售和營銷組織而產生的任何不可預見的成本。建立一個銷售和營銷組織需要大量投資，非常耗時，而且可能會推遲我們候選產品的發佈。我們可能無法在美國、歐盟或其他關鍵的全球市場建立一個有效的銷售和營銷組織。在我們需要依賴一個或多個第三方的程度上，我們可能對這些第三方的營銷和銷售活動幾乎沒有控制權，我們的產品銷售收入可能比我們自己將候選產品商業化的收入要低。我們還將面臨任何尋找第三方的競爭，以幫助我們爲候選產品進行銷售和營銷努力。如果我們無法建立自己的分銷和營銷能力，或者無法找到合適的合作伙伴將我們的候選產品商業化，我們可能難以從這些產品中獲得收入。
我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更成功地發現、開發或商業化產品。
新藥產品的開發和商業化競爭激烈。我們目前的候選產品面臨競爭，未來我們可能尋求開發或商業化的任何候選產品也將面臨競爭，競爭來自主要製藥、專業製藥和生物技術公司等。我們在製藥、生物技術和其他相關市場展開競爭，這些市場開發用於治療癌症的免疫療法。還有其他公司致力於開發治療癌症的免疫療法，包括不同規模的製藥和生物技術公司的部門。這些競爭性療法中的一些基於與我們的方法相同或相似的科學方法，而另一些則基於完全不同的方法。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他公共和私人研究組織，這些組織開展研究、尋求專利保護併爲研究、開發、製造和商業化建立合作安排。
我們正在開發用於治療癌症的首批候選產品，我們的任何候選產品都尚未獲得市場批准。市場上已經有多種癌症治療方法，目前批准的一些療法是品牌療法，受專利保護，其他療法是在仿製藥的基礎上提供的。這些批准的療法中有許多是公認的，並被醫生、患者和第三方付款人廣泛接受。保險公司和其他第三方付款人也可能鼓勵使用非專利產品。我們預計，如果我們的候選產品獲得批准，它們的定價將顯著高於競爭對手的仿製藥。這可能使我們很難實現我們的商業戰略，即將我們的候選產品與現有療法結合使用，或用我們的候選產品取代現有療法。隨着技術商業適用性的進步和投資這些行業的資本的增加，競爭可能會進一步加劇。
我們知道一些公司正在開發細胞因子作爲免疫療法，以及不同的方式，包括單抗、細胞療法、溶瘤病毒和疫苗。
我們的主要候選產品WTX-124如果獲得批准，可能會面臨來自其他基於白細胞白細胞素-2或IL-2的癌症療法的競爭。Proleukin（阿地白素）是一種與IL-2非常相似的合成蛋白質，已被批准並上市用於治療轉移性腎細胞癌和黑色素瘤。此外，我們了解到許多其他公司也在開發中修改了用於治療癌症的IL-2項目，包括Anaveon AG、Anwita Biosciences，Inc.、Ascendis Pharma A/S、Asher Biotherapeutics，Inc.、Aulos Bioscience，Inc. BioNTech SE，Cue Bizerma，Inc.，德卡生物科學公司，默克公司，公司，麥迪納治療公司，壁畫腫瘤學有限公司，F. Hoffmann-La Roche AG、Synekine，Inc.、和Xilio Therapeutics，Inc.
目前市場上還沒有批准用於治療癌症的IL-12療法。然而，如果獲得批准，WTX-330可能會在腫瘤適應症的臨床和臨床前開發中面臨其他IL-12細胞因子項目的競爭，包括賽諾菲公司的項目（Amunix）、DEKA Biosciences，Inc.、DragonFly Therapeutics，Inc.朱諾治療公司（百時美施貴寶公司）、Turnstone Biologics Corp.（與武田製藥有限公司合作）、Philogen S.p.A.、OncoSec醫療公司、Sonnet BioTherapeutics，Inc.、Xilio Therapeutics，Inc和Zymeworks Inc.
我們的競爭對手可能會成功地開發、收購或許可比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、副作用更少或更不嚴重、更方便或更便宜的產品。我們還與這些組織競爭建立臨床試驗地點和臨床試驗患者登記，因爲
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以及招聘和留住合格的科學和管理人員，這可能會對我們的專業知識水平和執行業務計劃的能力產生負面影響。
我們的許多競爭對手，無論是單獨還是與他們的合作伙伴，在研發、製造、臨床前和臨床測試、獲得監管批准以及報銷和營銷批准的產品方面擁有比我們更多的財務資源和專業知識。老牌製藥公司可能會投入巨資加快新候選產品的發現和開發，或者授權可能會降低我們的候選產品競爭力或使其過時的新候選產品。規模較小或處於早期階段的公司也可能成爲重要的競爭對手，包括通過與大型和成熟公司的合作安排。此外，任何與經批准的產品競爭的新產品都必須在功效、便利性、耐受性和安全性方面表現出令人信服的優勢，以克服價格競爭並在商業上取得成功。競爭產品的供應可能會限制我們對商業化候選產品的需求和價格(如果有的話)。無法與現有或隨後推出的藥物競爭將損害我們的業務、財務狀況和運營結果。
我們候選產品的潛在市場規模很難估計，如果我們的任何假設不準確，我們候選產品的實際市場可能比我們估計的要小。
我們候選產品的潛在市場機會很難估計，如果我們的候選產品獲得批准，最終將取決於我們候選產品獲准銷售的適應症、與我們候選產品聯合使用的任何藥物、競爭療法和治療方法的成功、醫學界的接受程度、患者獲得的機會、產品定價和報銷。我們對候選產品的潛在市場機會的估計基於許多假設，其中可能包括行業知識和出版物、第三方研究報告和其他調查。雖然我們相信我們的內部假設是合理的，但這些假設涉及我們管理層的重大判斷，本質上是不確定的，其合理性尚未得到獨立消息來源的評估。如果任何假設被證明是不準確的，我們候選產品的實際市場可能比我們對潛在市場機會的估計要小。
我們候選產品的成功商業化將在一定程度上取決於我們在多大程度上獲得並保持有利的承保範圍、足夠的報銷水平和與第三方付款人的定價政策。
如果獲得批准，第三方付款人(包括聯邦醫療保險和醫療補助等政府醫療保健計劃、管理型醫療保健組織和私人健康保險公司)的承保範圍和報銷範圍的可用性和充分性對於大多數患者能夠負擔得起我們的候選產品等處方藥至關重要。我們是否有能力實現第三方付款人對產品的可接受覆蓋範圍和報銷水平，將影響我們將候選產品成功商業化的能力。我們不能確保我們的候選產品或我們可能開發的任何產品都可以在美國、歐盟或其他地方獲得保險和報銷，而且未來可能會減少或取消任何報銷。
第三方付款人越來越多地挑戰藥品和服務的價格，許多第三方付款人可能會拒絕爲特定藥物或生物製品提供保險和報銷，因爲有同等的仿製藥、生物相似或更便宜的療法可用。第三方付款人可能會認爲我們的產品是可替代的，並只提出向患者報銷價格較低的產品。即使我們對我們的候選產品表現出更好的療效或更好的管理便利性，現有第三方療法的定價可能會限制我們對我們的候選產品收取的費用。這些付款人可能拒絕或撤銷特定產品的報銷狀態，或者將新產品或現有市場產品的價格設定在太低的水平，如果獲得批准，我們在候選產品上的投資將無法實現適當的回報。即使我們的候選產品獲得批准，並且我們通過第三方付款人爲我們的候選產品獲得保險，由此產生的報銷付款率可能不夠高，或者可能需要患者發現不可接受的高得令人無法接受的共同付款。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的費用，也可能不會成爲永久性的。通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥品的法律的放鬆，藥品的淨價格可能會降低。如果無法獲得報銷或僅限量報銷，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化(如果獲得批准)，並且可能無法爲我們的候選產品獲得滿意的財務回報。
新批准產品的保險範圍和報銷存在重大不確定性。各國管理新藥上市審批、定價和報銷的法規差異很大。在美國，第三方付款人在決定新藥和生物製品的覆蓋程度方面發揮着重要作用。在美國，醫療保險和醫療補助計劃越來越多地被用作第三方支付者如何制定藥物和生物製品的保險和報銷政策的模型。一些第三方付款人可能需要預先批准新的或創新的設備或藥物療法的承保範圍，然後才能報銷醫療保健
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使用此類療法的提供者。如果獲得批准，我們目前無法預測第三方付款人將如何決定我們候選產品的承保範圍和報銷。
在美國的第三方付款人中，沒有統一的產品承保和報銷政策。因此，產品的承保範圍和報銷範圍因付款人而異，一個支付方的承保範圍和報銷並不保證另一個支付方的承保和報銷。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們爲使用我們的候選產品單獨向每個付款人提供科學和臨床支持，但不能保證承保範圍和足夠的補償將得到一致的應用或首先獲得。此外，關於報銷的規則和條例經常變化，在某些情況下是在短時間內通知的，我們認爲這些規則和條例可能會改變。
即使我們開發的候選產品獲得了市場批准，它也可能無法達到醫生、患者、醫院、癌症治療中心、第三方付款人和醫學界其他人取得商業成功所需的市場接受度。
如果我們開發的任何候選產品獲得了市場批准，無論是作爲單一代理還是與其他療法聯合使用，它可能仍無法獲得醫生、患者、醫院、癌症治療中心、第三方付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。例如，化療、放射治療和某些現有的免疫療法等癌症療法在醫學界已經很成熟，醫生可能會繼續依賴這些療法。如果我們開發的候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，我們也可能無法盈利。
任何產品如果獲准商業銷售，其市場接受程度將取決於多種因素，包括：
•與替代療法相比，它的有效性、安全性和潛在優勢；
•任何副作用的流行率和嚴重程度；
•與替代療法相比，該產品的便利性和易用性；
•批准該產品用於臨床的適應症；
•目標患者人群嘗試新型治療方法的意願以及醫生開出此類治療方法的意願;
•科學組織發佈的指南中有關產品的建議;
•獲得足夠的第三方保險範圍和足夠的報銷的能力，包括（如果適用）將產品用作聯合治療;
•有實力的營銷、銷售和分銷支持；
•我們的銷售和營銷努力的有效性；
•批准其他新產品用於相同的適應症；以及
•我們有能力以有競爭力的價格提供產品出售。
如果我們獲得了產品的上市批准，但該產品沒有達到足夠的市場接受度，我們可能無法從該產品中產生或獲得重大收入，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到不利影響。
我們預計WTX-124和WTX-330以及我們開發的其他候選產品將作爲生物產品或生物製品受到監管，因此它們可能會比預期更早地受到競爭。
患者保護和平價醫療法案，經2010年醫療保健和教育協調法案或統稱爲ACA修訂，包括一個副標題，稱爲2009年生物製品價格競爭和創新法案，或BPCIA，它爲與FDA許可的參考生物製品生物相似或可互換的生物製品創建了一個簡短的批准途徑。根據BPCIA，參考生物製品被授予12年的非專利專有權，自該產品首次獲得許可之時起，FDA將不會接受基於該參考生物製品的生物相似或可互換產品的申請，直到該參考產品首次獲得許可之日起四年。此外，FDA對生物相似產品的批准可能要到參考產品首次獲得許可之日起12年後才能生效。在這12年的獨佔期內，如果FDA批准競爭產品的BLA，該競爭產品包含贊助商自己的臨床前數據和充分且受控良好的臨床試驗數據，以證明另一家公司的產品的安全性、純度和效力，則另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。
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我們認爲，我們的任何根據BLA被批准爲生物製品的候選產品都應該有資格獲得12年的專營期。然而，由於國會的行動或其他原因，這種排他性可能會縮短，或者FDA不會將我們的研究藥物視爲競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地爲生物相似競爭創造機會。此外，一旦獲得許可，生物相似物將在多大程度上取代我們的任何一種參考產品，其方式類似於非生物產品的傳統仿製藥替代，目前尚不清楚，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。
如果競爭對手能夠獲得參照我們候選產品的生物仿製藥的監管批准，我們的候選產品可能會受到此類生物仿製藥的競爭，隨之而來的競爭壓力和後果。
與我們對第三方的依賴相關的風險
我們依賴，並預計將繼續依賴第三方進行我們的臨床前研究和臨床試驗。如果這些第三方未能成功履行其合同職責，或未能在預期的最後期限內完成或遵守監管要求，我們可能無法獲得監管部門對任何候選產品的批准或將其商業化。
我們依賴並預計將繼續依賴第三方，包括獨立研究人員和合同研究組織（CROs）來進行臨床前研究和臨床試驗。我們預計必須與CROs和試驗地點就預算和合同進行談判，任何第三方都可能隨時終止與我們的合作，其中任何一種情況都可能導致我們的開發時間表延遲並增加成本。
我們對這些第三方的研發活動的依賴將減少我們對這些活動的控制，但不會免除我們確保我們的每一項試驗都按照適用的方案、法律和法規要求以及科學標準進行的責任，並且我們對第三方的依賴不會免除我們的監管責任。我們和這些第三方必須遵守當前臨床試驗的良好臨床實踐或CGCP要求，這些要求是FDA和類似的外國監管機構對臨床開發中的候選產品執行的法規和指導方針。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、臨床研究人員和試驗地點來執行這些CGCP要求。如果我們或這些第三方中的任何一方未能遵守適用的CGCP要求，我們的臨床試驗中產生的臨床數據可能被認爲是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們暫停或終止這些試驗，或者在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨床前研究或臨床試驗。我們不能確定，在檢查後，這些監管機構將確定我們的臨床試驗中是否有任何符合CGCP要求。此外，我們的臨床試驗必須使用根據當前良好製造規範或cGMP要求生產的生物製品進行。
我們的失敗或這些第三方未能遵守適用法規的任何情況可能需要我們重複臨床試驗，這將推遲監管批准過程。此外，如果其中任何第三方違反聯邦或州欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到牽連。
進行我們臨床試驗的任何第三方將不是我們的員工，除了根據我們與該等第三方的協議我們可以獲得的補救措施外，我們無法控制他們是否爲我們的臨床試驗投入了足夠的時間和資源。這些第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在爲這些實體進行臨床試驗或其他產品開發活動，這可能會影響他們代表我們的表現。如果這些第三方未能成功履行其合同職責或義務或在預期期限內完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的臨床數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨床方案或監管要求或其他原因而受到影響，我們的臨床試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法完成我們候選產品的開發、獲得監管部門的批准或成功地將其商業化。因此，我們的財務業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲。
如果我們與這些第三方CRO或其他人的任何關係終止，我們可能無法與替代CRO或其他第三方達成安排，或以商業合理的條款這樣做。更換或增加額外的CRO會帶來額外的成本，並且需要管理時間和精力。此外，當新的CRO開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，可能會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨床開發時間表的能力產生實質性影響。儘管我們計劃謹慎地管理與CRO的關係，但不能保證我們未來不會遇到挑戰或延誤，或者這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。
生物製品的製造是複雜的，我們沒有自己的臨床製造能力。我們將依靠第三方生產所有當前和未來候選產品的臨床前、臨床和商業供應。
迄今爲止，我們已經在自己的設施中生產了有限數量的候選產品用於臨床前評估。然而，未來我們將依靠第三方合同製造商來生產我們的一些臨床前供應品，
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我們所有的臨床試驗供應。我們沒有能夠生產臨床規模藥物產品的製造設施。我們過去在收到第三方製造商的臨床前產品供應方面遇到過延遲，不能保證我們從第三方提供的臨床前和臨床開發產品供應未來不會受到限制或中斷，或具有令人滿意的質量或繼續以可接受的價格供應。此外，生物製品的製造過程複雜、監管嚴格，並受到多重風險的影響。由於污染、設備故障、設備安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤、產量不一致、產品特性的變化以及生產工藝的困難，生物製品的生產極易受到產品損失的影響。即使與正常製造流程的微小偏差也可能導致產量下降、產品缺陷、其他供應中斷和成本上升。如果在我們的合同製造組織或CMO的設施中發現微生物、病毒或其他污染，這些設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染，這可能會推遲臨床試驗，導致藥物產品成本上升，並對我們的業務產生不利影響。
我們已經聘請CMO提供某些服務，以支持我們的臨床和臨床前開發。根據獨立合同製造服務協議的條款，我們聘請了一名CMO提供藥物製造工藝開發，並製造符合cGMP規範的WTX-124和WTX-330藥物物質，用於進一步生產臨床用品；聘請了第二名CMO，提供藥品製造工藝開發，並根據cGMP規範生產臨床供應的WTX-124和WTX-330藥品；以及聘請了額外的CMO，爲JZP898提供藥材和藥品製造。爲支持藥物物質和藥物製品的生產，我們的CMO將對藥物物質和藥物製品進行實質性的分析測試。如果我們的CMO無法向我們供應足夠的臨床級WTX-124或WTX-330數量，並且我們無法及時從一個或多個第三方合同製造商那裏建立替代供應，我們將在尋求尋找和鑑定新制造商時遇到開發工作的延誤。特別是，我們的CMO的任何替換都可能需要大量的努力和專業知識，因爲合格的替換人員可能數量有限，或者每個合格替換人員的能力可能有限。此外，合同製造商可能依賴單一來源的供應商爲我們的臨床前和臨床產品供應提供某些原材料。如果當前或未來的供應商延遲或無法提供足夠的原材料來爲我們的臨床前研究和臨床試驗生產產品，我們可能會在獲得材料或找到新的原材料製造商並確定其資格時，在開發工作中遇到延遲。此外，對於WTX-124與免疫檢查點抑制劑pembrolizumab的聯合臨床試驗，我們將需要採購用於臨床試驗的pembrolizumab供應。如果我們無法從第三方製造商或其他來源獲得足夠的供應，我們可能需要在公開市場上購買我們供應的檢查點抑制劑，這可能會導致大量額外費用。
臨床候選藥物的製造過程要接受FDA和外國監管機構的審查。供應商和製造商必須滿足適用的製造要求，並接受監管機構要求的嚴格的設施和工藝驗證測試，以符合他們的標準，如cGMP。如果我們的任何CMO未能遵守此類要求或履行其在質量、時間或其他方面對我們的義務，或者如果我們的組件或其他材料的供應因其他原因變得有限或中斷，我們可能被迫自己製造材料，而我們目前沒有能力或資源，或者與其他第三方達成協議，而我們可能無法以合理的條款這樣做。將生物產品的生產轉移到新的CMO和任何可能必要的額外工藝開發可能是漫長的，並涉及大量的額外成本。如果我們因任何原因被要求更換CMO，我們將被要求核實新CMO的設施和程序是否符合質量標準以及所有適用的法規和指南。與新CMO驗證相關的延遲將對我們及時或在預算內開發候選產品的能力產生負面影響。
此外，我們對第三方製造商的依賴使我們面臨無法控制的風險，包括：
•無法一致滿足我們的藥品規格和質量要求;
•無法啓動或繼續正在開發的候選產品的臨床前研究或臨床試驗；
•延遲或無法採購或擴大足夠的製造能力；
•製造和藥品質量問題，包括與擴大生產規模有關的問題；
•不符合cGMP和類似的國外標準的；
•依賴有限數量的來源，在某些情況下，藥物成分和原材料的單一來源，這樣，如果我們不能確保這些藥物成分和原材料的足夠供應，我們將無法及時、充足數量或在可接受的條件下製造和銷售我們未來的候選產品；
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•從單一或單一來源供應商採購的零部件和原材料缺乏合格的後備供應商；
•無法在商業上合理的條件下與第三方談判製造協議；
•以對我們造成代價或損害的方式或時間終止或不續簽與第三方的製造協議；
•與我們的業務或運營無關的情況造成的運營中斷，包括製造商或供應商破產或發佈FDA Form483通知或警告信，或由於新冠肺炎疫情對第三方製造商的影響；
•我們無法控制的運營商中斷或成本增加;
•未能在規定的儲存條件下及時交付藥品；以及
•可能盜用我們的專有信息，包括我們的商業祕密和專有技術。
其中一些事件可能是FDA採取行動的基礎，包括禁令、召回、扣押或完全或部分暫停生產，其中任何一項都可能導致我們無法開始臨床試驗或不得不停止正在進行的臨床試驗。此外，我們的CMO和供應商不時接受FDA的檢查。我們的CMO和供應商未能通過此類檢查並以其他方式令人滿意地完成針對我們候選產品的FDA批准方案，可能會導致監管行動，如發佈FDA Form 483的觀察通知、警告信或禁令或吊銷運營許可證。此外，我們的CMO和供應商受到許多環境、健康和安全法律法規的約束，包括那些管理廢物處理、使用、儲存、處理和處置的法律法規，如果不遵守這些法律法規，可能會導致與民事或刑事罰款和對此類第三方的懲罰相關的巨額成本。根據監管行動的嚴重程度，我們的臨床或商業藥品供應以及包裝和其他服務可能會中斷或受到限制，這可能會損害我們的業務。
此外，我們的CMO正在或可能與其他公司合作，爲這些公司供應和製造材料或產品，這也使我們的供應商和CMO在生產此類材料和產品時面臨監管風險。因此，未能滿足生產這些材料和產品的監管要求也可能影響合同供應商或CMO的設施的監管許可，這可能會影響合同供應商或CMO爲我們生產藥品的能力。
我們已經爲我們的候選產品達成了合作或其他類似的安排，未來也可能尋求達成合作或其他類似的安排。如果我們無法進行這樣的合作，或者如果這些合作不成功，我們的業務可能會受到不利影響。
我們戰略的一部分是對我們的每個項目進行戰略性評估，並在被認爲合適的情況下，在未來逐個資產的基礎上進行合作，以實現我們每個項目的價值最大化。例如，在2022年4月，我們與Jazz PharmPharmticals愛爾蘭有限公司或Jazz簽訂了一項合作和許可協議，根據該協議，我們向Jazz授予了某些許可證，允許Jazz開發和商業化含有我們的干擾素α或INDUKINE分子JZP898的產品，以及含有某些分離的含有干擾素α的重組多肽的產品，這些產品符合特定標準。我們還可能與我們的平台技術進行合作，以推動項目的開發，超越我們最初專注於細胞因子的領域。這種合作可能包括我們的任何候選產品的開發和商業化，或者我們的任何獲准在美國以外市場營銷的候選產品的商業化。我們任何合作安排的可能合作者都包括大中型製藥公司、地區性和全國性製藥公司以及生物技術公司。我們的產品開發能力有限，還沒有任何商業化的能力。因此，我們可能會與其他公司進行合作，爲我們的計劃和平台技術提供重要的技術和資金。在尋找合適的合作者方面，我們將面臨激烈的競爭。我們爲任何候選產品建立戰略合作伙伴關係或其他替代安排的努力可能不會成功，因爲它們可能被認爲處於協作努力的開發階段太早，第三方可能不認爲此類候選產品具有展示安全性和有效性的必要潛力。根據未來的許可協議，我們也可能受到限制，不能以某些條款或根本不與潛在的合作者簽訂協議。
涉及我們候選產品的現有和未來合作可能會給我們帶來重大風險，包括：
•協作者在確定他們將應用於這些協作的努力和資源方面有很大的自由裁量權；
•合作者可能未按預期履行其義務；
•我們可以將獨家權利授予我們的合作者，這將阻止我們與他人合作；
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•合作者不得根據臨床試驗結果、合作者戰略重點或可用資金的變化或轉移資源或產生競爭優先事項等外部因素（例如收購），尋求任何獲得監管批准的候選產品的開發和商業化，或者選擇不繼續或更新開發或商業化計劃;
•合作者可以推遲臨床試驗，爲臨床試驗計劃提供資金不足，停止臨床試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨床試驗，或要求臨床試驗候選產品的新配方；
•如果合作者認爲有競爭力的產品更有可能被成功開發或可以以比我們的產品更具經濟吸引力的條款商業化，則合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的候選產品競爭的產品；
•與我們合作發現的候選產品可能會被我們的合作者視爲與他們自己的候選產品或藥物具有競爭力，這可能會導致合作者停止將資源投入到我們候選產品的商業化上;
•對我們的一個或多個候選產品擁有營銷和分銷權並獲得監管機構批准的合作者可能不會投入足夠的資源來營銷和分銷此類產品;
•合作者的銷售和營銷活動或其他操作可能不符合適用的法律，從而導致民事或刑事訴訟；
•與合作者的分歧，包括在專利權、合同解釋或首選的開發過程上的分歧，可能會導致候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，可能會導致我們對候選產品承擔額外的責任，或者可能導致訴訟或仲裁，其中任何一項都將是耗時和昂貴的；
•合作者可能無法正確維護或捍衛我們或他們的知識產權，或者可能以可能危及此類知識產權或專有信息或使其無效的方式使用我們或他們的專有信息，或者使我們面臨潛在的訴訟;
•合作者可能侵犯第三方的知識產權，這可能使我們面臨訴訟和潛在的責任；
•合作伙伴可能無法及時準確地向我們提供有關開發、監管或商業化狀態或結果的信息，這可能會對我們管理自己的開發工作、準確預測財務結果或向股東提供有關我們的外部許可候選產品的及時信息的能力產生不利影響；
•如果我們的合作者參與業務合併，我們對產品開發或商業化計劃的持續追求和重視可能會被推遲、減少或終止；以及
•合作可能會被終止，包括爲了協作者的方便，如果終止，我們可能會發現更難進入未來的合作或被要求籌集額外的資金來進一步開發或商業化適用的候選產品。
我們進行的任何合作都可能不會成功。我們合作安排的成功將在很大程度上取決於我們的合作者的努力和活動。協作協議可能不會以最有效的方式或根本不會導致候選產品的開發或商業化。此外，本季度報告中描述的與產品開發、監管審批和商業化相關的所有風險都將適用於我們的任何合作者的活動。
與我們的知識產權有關的風險
如果我們無法爲我們開發的任何候選產品或我們可能開發的捕食者平台和其他專有技術獲得並保持專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們的候選產品和技術相似或相同的產品和技術，以及我們將可能開發的任何候選產品成功商業化的能力，我們的技術可能會受到不利影響。
我們的成功在很大程度上取決於我們在美國和其他國家獲得和維持有關我們的PREDATOR平台、我們的候選產品、其各自的成分、配方、聯合療法、用於製造它們的方法以及對我們業務重要的治療和開發方法的專利保護的能力。如果我們不充分保護我們的知識產權，競爭對手可能會侵蝕或抵消我們可能擁有的任何競爭優勢，這可能會損害我們的業務和實現盈利能力。爲了保護我們的專有地位，
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我們在美國和國外提交與我們的PREDATOR平台和對我們的業務重要的候選產品相關的專利申請;我們還許可並可能在未來許可或購買其他人提交的額外專利和專利申請。如果我們無法獲得或維持有關我們的PREDATOR平台、我們的候選產品以及我們開發的任何專有產品和技術的專利保護，我們的業務、財務狀況、運營業績和前景可能會受到重大損害。
如果我們或我們的潛在許可人獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們可能無法阻止其他人開發和商業化與我們類似或相同的技術和產品。我們在市場上成功競爭所需的專利保護程度在某些情況下可能無法獲得或受到嚴重限制，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持任何競爭優勢。我們不能保證我們的任何專利，或我們任何成熟爲已發行專利的未決專利申請將包括足以保護我們當前和未來候選產品或以其他方式提供任何競爭優勢的權利要求。此外，就我們未來許可知識產權的程度而言，我們不能保證這些許可將繼續有效。此外，外國的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利。此外，專利的壽命是有限的。在美國，專利的自然失效時間通常是申請後20年。可能會有各種延期；然而，專利的有效期及其提供的保護是有限的。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。
我們的專利和未決的專利申請，如果已經發布，可能不會爲我們提供任何有意義的保護，也不會阻止競爭對手圍繞我們的專利聲明進行設計，以非侵權的方式開發類似或替代技術或療法來繞過我們的專利。例如，第三方可能開發一種競爭性療法，該療法提供與我們的一個或多個候選產品類似的益處，但使用的配方和/或設備不在我們的專利保護範圍內。如果我們對候選產品持有或申請的專利和專利申請提供的專利保護不夠廣泛，不足以阻礙此類競爭，我們成功將候選產品商業化的能力可能會受到負面影響，這將損害我們的業務。
生命科學公司的專利地位可能是不確定的，涉及複雜的事實和法律問題。在美國，還沒有出現一致的政策來管理工程治療性蛋白質領域允許的索賠範圍。美國以外司法管轄區的專利保護範圍也是不確定的。在我們尋求專利保護的任何司法管轄區，專利法或其解釋的變化可能會削弱我們保護我們的發明、維護和執行我們的知識產權的能力；更廣泛地說，可能會影響我們的知識產權的價值，包括縮小我們的專利和我們可能許可的任何專利的範圍。
專利起訴過程複雜、昂貴、耗時，而且在不同司法管轄區之間不一致。我們可能無法以商業上合理的成本或及時地提交、起訴、維護、強制執行或許可所有必要或可取的專利權。此外，我們可能不會在所有相關市場尋求或獲得專利保護。我們可能無法及時確定我們的研究和開發工作中重要的可申請專利的方面，以獲得適當的或任何專利保護。雖然我們與能夠訪問我們研究和開發工作的機密或可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，例如，包括我們的員工、外部學術科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方，但這些各方中的任何一方都可能違反協議，在提交專利申請之前披露我們的機密或專有信息，從而危及我們尋求專利保護的能力。此外，科學和學術文獻中的發現發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才發表，有時甚至根本不發表。因此，我們不能確定我們是第一個就我們的專利或未決專利申請中要求的發明申請專利保護的公司。
我們專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。未決的專利申請不能對第三方強制執行，除非和直到專利申請從這些申請中頒發，然後只有在所發佈的權利要求涵蓋該技術的範圍內。不能保證我們的專利申請或我們未來可能許可的任何專利申請將導致專利頒發。此外，專利申請中要求保護的發明的範圍在專利頒發之前可以顯著縮小，該範圍在專利頒發後可以重新解釋。即使我們目前擁有或將來可能許可的專利申請以專利的形式發佈，它們的發佈形式也不會爲我們提供足夠的保護，以防止競爭對手或其他第三方與我們競爭，或以其他方式爲我們提供競爭優勢。最終頒發的任何專利都可能受到第三方的挑戰、縮小範圍或使其無效。因此，我們不知道我們的捕食者平台或我們的任何候選產品是可保護的，還是仍然受到有效和可執行的專利權的保護。我們的競爭對手或其他第三方可能會通過開發與我們的候選產品相似的新產品、候選產品的生物仿製藥或以非侵權方式替代技術或產品來規避我們的專利權。
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專利的頒發或授予在發明性、範圍、有效性或可執行性方面並非無可辯駁，我們的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。可能有一些我們不知道的現有技術可能會影響專利權利要求的有效性或可執行性。也可能存在我們知道但我們不認爲會影響索賠的有效性或可執行性的現有技術，但最終可能會被發現影響索賠的有效性或可執行性。在未來，我們可能會受到第三方對現有技術的發行前提交或反對、派生、撤銷、重新審查、授予後和各方間在美國專利商標局或其他外國專利局對我們的專利權或其他人的專利權提出質疑的審查、干擾程序和其他類似程序。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或使其無效，允許第三方將我們的技術或產品商業化並與我們直接競爭，而無需向我們付款，或者使我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。
此外，考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能沒有爲我們提供足夠的權利，以排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。此外，我們擁有和授權的一些專利和專利申請未來可能會與第三方共同擁有。如果我們無法獲得任何第三方共同所有人在此類專利或專利申請中的權益的獨家許可，這些共同所有人可能能夠將他們的權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售競爭產品和技術。此外，我們或我們的許可人可能需要我們擁有的和許可中的專利的任何此類共同所有人的合作，以便向第三方強制執行此類專利，而此類合作可能不會提供給我們或我們的許可人。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
我們依靠《魚叉協議》獲得與我們候選產品相關的專利權，並可能在未來獲得我們可能同樣依賴的額外第三方知識產權。我們面臨與這種依賴相關的風險，包括如果我們不履行這些許可證下的義務，我們可能會失去這些對我們的業務至關重要的權利。
我們依賴我們與Harpoon的第二次修訂和重新簽署的轉讓和許可協議，或魚叉協議，根據該協議，我們對納入我們的捕食者平台、開發計劃和候選產品的技術擁有非獨家和獨家權利。《魚叉協議》賦予我們在全球範圍內開發、製造和商業化包含某些魚叉專利技術的產品的非獨家、可再授權的權利，以及在有限的合作期內可能製造的某些其他魚叉發明的獨家、不可撤銷的權利。《魚叉協議》要求我們承擔披露、支付特許權使用費和其他義務。
此外，我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲得、授權或使用額外第三方知識產權的能力。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，一些更成熟的公司也在尋求我們可能認爲有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司可能比我們更具競爭優勢，因爲它們的規模、現金資源以及更強的臨床開發和商業化能力。此外，將我們視爲競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們的候選產品或技術的開發和商業化可能需要的額外第三方知識產權、技術和材料的許可可能根本無法獲得，也可能無法以商業合理的條款提供。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來重新設計我們的候選產品，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發或商業化我們未來的候選產品或技術，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景造成實質性損害。
根據《魚叉協議》，魚叉公司負責檢控及維持已獲授權的專利，而我們日後可向其授權專利權的任何第三方，亦同樣負責檢控及維持該等專利。我們對Harpoon負責的活動的控制有限，對任何未來許可方負責的活動的控制也有限，而且Harpoon或任何未來的許可方對許可專利的起訴和維護可能不像我們自己進行此類活動那樣積極。此外，《魚叉協議》受制於許可方和/或一個或多個第三方對權利的保留，我們預計我們未來的許可協議也可能受制於這一保留。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認爲是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認爲是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
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根據《魚叉協議》或我們未來的任何許可協議，可能會出現有關知識產權的爭議，包括：
•根據許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題；
•我們或我們的許可方保護知識產權和針對第三方執行知識產權的能力；
•我們的技術、候選產品和流程侵犯、挪用或以其他方式侵犯許可方不受許可協議約束的任何知識產權的程度；
•許可協議項下的專利和其他權利的再許可；
•我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務；
•由我們的許可人和我們以及我們的任何合作伙伴共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的發明和所有權；以及
•專利技術發明的優先權。
如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以可接受的條款維持許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品並將其商業化。我們通常還面臨本季度報告中所述的關於我們許可的知識產權保護的所有風險，就像我們對我們擁有的知識產權的保護一樣。如果我們或我們的許可方不能充分保護這一知識產權，我們的產品商業化能力可能會受到影響。
魚叉和任何潛在的未來許可方可能會得出結論，認爲我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止相關許可協議，從而喪失我們開發和商業化此類許可協議所涵蓋的產品和技術的能力。如果我們當前或未來的任何入站許可協議終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手將有權尋求監管部門的批准，並將此類許可協議和基礎專利涵蓋的產品推向市場，這些產品或專利可能與我們的產品或候選產品相同。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。如果任何當前或未來的許可人未能遵守許可條款，或未能針對侵權第三方強制執行許可專利，如果許可專利或其他權利被發現無效或不可強制執行，或者如果我們無法以可接受的條款簽訂必要的許可，我們的業務也將受到影響。此外，我們的許可人可能擁有或控制未經許可給我們的知識產權，因此，無論其是非曲直，我們可能會受到索賠，即我們正在侵犯或以其他方式侵犯許可人的權利。
我們的任何許可方可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方(如美國政府)的資金，因此該許可方不是我們獲得許可的專利的唯一和獨家所有者。如果其他第三方擁有我們授權專利的所有權或其他權利，他們可能會將這些專利授權給我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
此外，雖然我們目前不能確定我們將被要求爲未來產品的銷售支付多少版稅義務，但金額可能很大。我們未來的版稅義務的金額將取決於我們在成功開發和商業化的產品中使用的技術和知識產權(如果有的話)。因此，即使我們成功地開發了產品並將其商業化，我們也可能無法實現或保持盈利。
如果我們在保護與我們的技術和候選產品相關的知識產權方面的努力不夠，我們可能無法在我們的市場上有效地競爭。
總的來說，生物技術和製藥公司，尤其是我們，在一個以快速發展的技術和積極保護知識產權爲特徵的擁擠的競爭空間中競爭。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他規定。如果我們或我們的許可人在專利過程中未能遵守所有這些規定，可能會導致我們擁有或許可的專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，競爭對手可能會比其他情況下更早進入市場並與我們競爭。
我們依靠專利、保密協議、商業祕密保護和許可協議的組合來保護與我們的技術和候選產品相關的知識產權。任何向第三方披露或挪用我們的機密專有信息的行爲都可能使競爭對手迅速複製或超越我們的技術成就和候選產品，從而削弱我們在市場上的競爭地位。我們或任何未來的合作伙伴、合作者或被許可人可能無法識別在開發過程中做出的發明的可授予專利的方面，
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在獲得專利保護之前進行商業化活動。因此，我們可能會錯過加強專利地位的潛在機會。
我們的專利或專利申請的準備或提交過程中可能存在或在未來可能出現形式上的缺陷，例如，在適當的優先權權利要求、清單、權利要求範圍或專利期限調整請求方面。如果我們或我們的合作伙伴、合作者、被許可人或許可人未能建立、維護或保護此類專利和其他知識產權，此類權利可能會減少或取消。如果我們的合作伙伴、合作者、被許可人或許可人在起訴、維護或執行任何專利權方面與我們不完全合作或不同意，則此類專利權可能會受到損害。如果我們的專利或專利申請在形式、準備、起訴或執行方面存在重大缺陷，此類專利可能無效和/或不可強制執行，並且此類申請可能永遠不會產生有效的、可強制執行的專利。這些結果中的任何一個都可能削弱我們阻止第三方競爭的能力，第三方競爭可能會對我們的業務產生不利影響。
我們尋求或計劃通過在美國和其他適當的國家提交和起訴專利申請，爲我們的捕食者平台和候選產品尋求專利保護。然而，我們不能預測：
•專利何時發佈；
•專利是否會涉及我們的候選產品；
•任何已頒發的專利將爲我們提供的針對競爭對手的保護程度和範圍，包括第三方是否會找到方法使我們的專利無效或以其他方式規避我們的專利；
•我們的任何知識產權是否會提供任何競爭優勢；
•我們可能發佈的任何專利是否可能被質疑、無效、修改、撤銷、規避、被發現不可執行或以其他方式可能無法提供任何競爭優勢;
•其他人是否會獲得聲稱與我們的專利和專利申請所涵蓋的方面類似的專利;或
•我們是否需要發起或辯護訴訟或行政程序，無論我們贏還是輸，這些程序都可能成本高昂。
此外，我們不能確定我們的待決專利申請中涵蓋我們的候選產品、捕食者平台和研究項目的權利要求是否會被美國專利商標局或外國專利局視爲可申請專利，或者我們已頒發的任何專利中的權利要求是否會被美國或外國法院視爲有效。
生物技術和製藥領域的專利實力涉及複雜的法律和科學問題，可能不確定。我們擁有的或許可中的專利申請可能無法產生已頒發的專利，其聲明涵蓋我們的候選產品或技術，或其在美國或其他國家/地區的使用。即使專利確實成功頒發，第三方也可能對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能導致此類專利被縮小、無效或無法強制執行。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權或阻止其他人圍繞我們的主張進行設計。如果我們持有的專利和專利申請對我們的候選產品或技術提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作開發我們的候選產品，並威脅到我們將其商業化的能力。此外，如果我們在臨床試驗中遇到延遲，我們可以在專利保護下銷售我們的候選產品的時間將會縮短。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，我們不能確定我們是第一個提交與我們的候選產品相關的專利申請的公司。此外，對於所有權利要求都有權在2013年3月16日之前獲得優先權日期的美國申請，可以由第三方發起干預程序或由美國專利商標局提起訴訟，以確定誰最先發明瞭我們申請的專利權利要求所涵蓋的任何標的。我們不能確定我們是第一個發明未決專利申請所涵蓋的發明的人，如果我們不是，我們可能會受到優先權糾紛的影響。我們可能被要求放棄某些專利的部分或全部期限或某些專利申請的全部期限。各種撥款後審查程序，例如各方間審查、授權後審查和派生程序可由USPTO中的任何感興趣的第三方進行，以質疑在專利中向我們或我們的許可人發出的權利要求的專利性。不能保證任何此類贈款後審查程序的結果。我們不能保證，如果受到挑戰，我們的專利將被法院宣佈爲有效或可強制執行，或者即使被發現有效和可強制執行，競爭對手的技術或產品也將被法院認定侵犯了我們的專利。我們可能會分析我們認爲與我們的活動相關的競爭對手的專利或專利申請，並認爲我們可以針對我們的候選產品自由運營，但我們的競爭對手可能會提出索賠，包括我們認爲無關的專利，這阻礙了我們的努力或可能導致我們的產品候選或我們的活動侵犯了此類索賠。存在這樣一種可能性，即其他公司開發的產品與我們的產品具有相同的效果
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獨立的產品，不會侵犯我們的專利或其他知識產權，或者將圍繞我們已發佈的涵蓋我們產品的專利主張進行設計。
最近或未來的專利改革立法可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本。2013年3月，根據《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act，簡稱《美國發明法》)，美國從「先發明」轉變爲「先申請」制度。在「先提交文件」制度下，假設其他可專利性要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人通常將有權獲得該發明的專利，而無論是否有另一位發明人較早地作出了該發明。美國發明法包括對美國專利法的其他一些重大變化，包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，以及建立美國專利商標局管理的授權後審查制度，這已經影響了專利訴訟。美國發明法及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
未來對我們所有權的保護程度是不確定的，因爲法律手段只能提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利，或允許我們獲得或保持我們的競爭優勢。例如：
•其他人可能能夠製造或使用與我們的候選產品或候選產品的成分相似但未被我們的專利權利要求涵蓋的多肽或核酸；
•我們目前候選產品中的活性生物成分最終將在生物相似藥物產品中投入商業使用，並且可能沒有關於配方或使用方法的專利保護；
•對於由美國政府撥款資助的任何專利和專利申請，我們或我們的許可人可能無法履行我們對美國政府的義務，從而導致專利權的喪失；
•我們或我們的許可人，可能不是第一個爲這些發明提交專利申請的人；
•其他公司可以獨立開發類似或替代技術，或複製我們的任何技術；
•我們正在處理的專利申請有可能不會產生已頒發的專利；
•事先的公開披露可能會導致我們或我們許可者的專利（視具體情況而定）或我們或他們的部分專利無效;
•其他人可能會繞過我們擁有的或授權的專利；
•可能存在未發表的申請或專利申請保密，這些申請後來可能會提出涵蓋我們的產品或與我們類似的技術的聲明;
•外國法律可能不會像美國法律一樣保護我們或我們的許可人的專有權利；
•我們擁有的或未授權的已授權專利或專利申請的權利主張，如果和當被髮布時，可能不包括我們的候選產品或技術；
•我們擁有的或未授權的已頒發專利可能不會爲我們提供任何競爭優勢，可能會縮小範圍，或因第三方的法律挑戰而被認定爲無效或不可執行；
•我們擁有或正在授權的專利或專利申請的發明人可能會與競爭對手有牽連，開發圍繞我們專利進行設計的產品或流程，或者對我們或他們被命名爲發明人的專利或專利申請產生敵意;
•我們擁有的或許可中的專利或專利申請可能遺漏了應列爲發明人(S)的個人(S)，或包括不應列爲發明人(S)的個人(S)，這可能導致這些專利或從這些專利申請中頒發的專利無效或不可強制執行；
•我們過去參與了科學合作，未來也將繼續這樣做，這樣的合作者可能會開發出與我們相鄰或競爭的產品，而這些產品不在我們的專利範圍內；
•不得開發可以獲得專利保護的其他專有技術；
•我們開發的候選產品或技術可能受第三方專利或其他專有權的保護；或
•他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響。
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我們的專利地位在一定程度上取決於製造、配方或使用方法專利，這可能不會阻止競爭對手或其他第三方將同一候選產品用於其他用途。
生物和醫藥產品的物質組成專利通常被認爲是對這些類型產品的最強有力的知識產權保護形式，因爲這種專利提供的保護與任何製造方法或使用方法無關。我們已經頒發了與WTX-124和IL-12 INDUKINE分子有關的某些物質組成要求的專利，也有與我們的候選產品有關的其他物質組成要求的專利申請正在申請中。然而，我們不能確定我們未決專利申請中的權利要求，包括那些涉及我們候選產品的物質組成的權利要求，將被美國專利商標局或外國專利局視爲可申請專利，或者我們任何專利中已經或可能發佈的權利要求將被美國或外國法院視爲有效和可強制執行。此外，在某些情況下，我們可能無法獲得與我們的候選產品相關的物質組成的已發佈聲明，而可能需要依賴於提交包含使用方法和/或製造方法的聲明的專利申請。使用方法專利保護產品的特定使用方法，例如治療特定醫學適應症的使用方法。這種類型的專利並不阻止競爭對手製造和銷售與我們的產品相同的產品，以表明該產品超出了專利方法的範圍。此外，即使競爭對手沒有針對我們的目標適應症積極推廣他們的產品，醫生也可能會爲我們的使用方法專利涵蓋的那些用途開這些產品的「標籤外」。儘管標籤外的處方可能會侵犯或助長對使用方法專利的侵犯，但這種做法很常見，這種侵權很難通過執行專利權或其他方式來防止。不能保證任何這類專利申請將作爲授權專利頒發，即使他們確實頒發了專利申請，這些專利主張也可能不足以阻止第三方，如我們的競爭對手，使用我們的技術。任何未能獲得或保持與我們的候選產品相關的專利保護都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除了專利提供的保護外，我們還尋求依靠商業祕密保護、保密協議、許可和其他協議來保護不可申請專利的專有技術、難以實施專利的過程以及我們產品發現和開發過程中涉及專利未涵蓋的專有技術、信息或技術的任何其他要素。我們不能確定我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被泄露，或者競爭對手不會以其他方式獲取我們的商業祕密或獨立開發實質上相同的信息和技術。此外，一些國家的法律對專有權的保護程度或方式與美國法律不同。因此，我們可能會在保護和捍衛我們的知識產權方面遇到重大問題，無論是在美國還是國外。如果我們無法阻止未經授權向第三方披露我們的知識產權，我們將無法在我們的市場上建立或保持競爭優勢，這可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
美國以外的法院有時不太願意保護商業祕密。如果我們選擇訴諸法庭來阻止第三方使用我們的任何商業祕密，我們可能會產生巨額費用。即使我們勝訴，這些訴訟也可能會消耗我們的時間和其他資源。例如，我們的候選產品和捕食者平台的重要元素，包括樣品準備、製造方法、細胞培養條件、計算生物算法和相關工藝等方面都基於未公開披露的未獲專利的商業祕密。儘管我們採取措施保護我們的專有信息和商業祕密，包括通過與我們的員工和顧問簽訂合同的方式，但第三方可以獨立開發基本相同的專有信息和技術，或以其他方式獲取我們的商業祕密或披露我們的技術。
因此，我們可能無法有意義地保護我們的商業祕密。我們的政策是要求我們的員工、顧問、外部科學合作者、贊助研究人員和其他顧問在與我們開始僱傭或諮詢關係時執行保密協議。這些協議規定，在與我方的關係過程中，向有關個人或實體披露的所有與我方業務或財務有關的機密信息均應保密，除非在特定情況下，否則不得向第三方披露。就員工而言，協議規定，由個人構思的、與我們當前或計劃中的業務或研發有關的、或在正常工作時間內、在我們的辦公場所內進行的、或使用我們的設備或專有信息的所有發明都是我們的專有財產。此外，我們還採取了其他適當的預防措施，例如物理和技術安全措施，以防止第三方盜用我們的專有技術。我們還制定了政策並進行了培訓，爲我們在保護商業祕密方面的期望提供指導，並就最佳做法提供建議。然而，我們不能保證我們的員工、顧問、外部科學合作者、贊助研究人員和其他顧問不會違反這些協議和政策，也不能保證我們的商業祕密和其他專有和機密信息不會向公衆或競爭對手披露。
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第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻礙或推遲我們的產品發現和開發工作。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們避免侵犯第三方的專利和專有權利。在生物技術和製藥業中，有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，以及挑戰專利的行政訴訟，包括在美國專利商標局進行的干擾、複審和授權後審查程序，或在外國司法管轄區的反對和其他類似程序。我們可能面臨或受到擁有專利或其他知識產權的第三方的未來訴訟的威脅，這些第三方聲稱我們的候選產品和/或專有技術侵犯了他們的知識產權。在我們正在開發我們的候選產品的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的候選產品可能會引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。此外，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚哪些專利涵蓋各種類型的藥物、產品或它們的使用或製造方法。因此，由於在我們的領域中頒發的專利和提交的專利申請數量衆多，第三方可能會聲稱他們擁有包含我們候選產品、技術或方法的專利權。
如果第三方聲稱我們侵犯了其知識產權，我們可能會面臨許多問題，包括但不限於：
•侵權和其他知識產權索賠，無論案情如何，提起訴訟可能既昂貴又耗時，並可能轉移我們管理層對核心業務的注意力；
•因侵權而造成的巨額損害賠償，如果法院裁定有爭議的候選產品或技術侵犯或侵犯了第三方的權利，我們可能必須支付這筆損害賠償，如果法院認定侵權是故意的，我們可能會被勒令支付三倍的損害賠償金和專利所有人的律師費;
•法院禁止我們開發、製造、營銷或銷售我們的候選產品，或使用我們的專有技術，除非第三方將其產品權利許可給我們，而第三方並不需要這樣做；
•如果從第三方獲得許可，我們可能需要支付大量使用費、預付費用和其他金額，和/或爲我們產品的知識產權授予交叉許可；以及
•重新設計我們的候選產品或流程，使其不會侵犯第三方知識產權，這可能是不可能的，或者可能需要大量的金錢支出和時間。
我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受複雜專利訴訟的費用，因爲他們擁有更多的資源。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響，或者可能對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。
第三方可能會聲稱我們在未經授權的情況下使用他們的專有技術。一般來說，在美國進行臨床前和臨床試驗以及其他開發活動不被視爲侵權行爲。如果WTX-124、WTX-330、JZP898、WTX-712、WTX-518或我們未來開發的其他候選產品獲得FDA批准，第三方可能會通過對我們提起專利侵權訴訟來尋求強制執行其專利。例如，我們已經收到並在未來可能會收到來自第三方或其法律顧問的信件，其中披露該第三方擁有可能包含我們的一個或多個候選產品的專利。第三方也可能對我們提起訴訟，指控我們侵犯了我們的專利。任何此類訴訟的結果都是不確定的，可能會導致大量財務資源的支出，以及管理層的時間和資源的轉移，這可能會損害我們的業務。雖然我們不相信任何可能會對我們候選產品的商業化產生實質性不利影響的聲明是有效和可執行的，但我們可能不正確地相信這一點，或者我們可能無法在訴訟中證明這一點。在這方面，在美國依法頒發的專利享有有效性推定，只有「清晰和令人信服的」證據才能推翻這一推定，這是一種更高的證明標準。可能已授予第三方專利，但我們目前並不知道這些專利對與使用或製造我們的候選產品相關的成分、配方、製造方法或治療方法的權利要求。專利申請可能需要很多年的時間才能發佈。可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。此外，我們可能無法識別相關專利，或錯誤地得出專利無效、不可強制執行、用盡或未被我們的活動侵犯的結論。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，涵蓋我們的候選產品、在製造過程中使用或形成的結構或分子的製造過程，或任何最終產品本身，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將候選產品商業化的能力，除非我們根據適用專利獲得許可，或直到該等專利到期或最終被確定爲無效或不可強制執行。同樣，如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，涵蓋我們的配方、製造工藝或使用方法的各個方面，包括聯合療法或患者選擇
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方法，任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們開發和商業化候選產品的能力，除非我們獲得許可或直到該專利到期或最終確定無效或不可執行。在任何一種情況下，此類許可證可能無法以商業上合理的條款提供或根本無法提供。如果我們無法以商業上合理的條款或根本無法獲得第三方專利的必要許可，我們將候選產品商業化的能力可能會受到損害或延遲，這反過來可能會嚴重損害我們的業務。即使我們獲得了許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠獲得與我們授權的相同技術。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作對當前或未來的候選產品進行許可、開發或商業化。
對我們提出索賠的各方可能會尋求並獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們的候選產品。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都可能涉及巨額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、從第三方獲得一個或多個許可證、支付版稅或重新設計我們的侵權產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們無法預測是否會以商業合理的條款獲得任何此類許可證，或者根本不能。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要或可能選擇從第三方獲得許可證，以推進我們的研究或允許我們的候選產品商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可證中的任何一項，如果有的話。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。
我們可能無法成功地通過收購和許可證內許可來獲得或維護我們開發流程中的產品組件和流程的必要權利。
目前，我們擁有或將擁有的專利和專利申請以及Harpoon協議下擁有與WTX-124、WTX-330、JZP 898、WTX-712、WTX-518和我們未來可能開發的其他候選產品相關的某些知識產權。我們開發其他候選產品可能需要使用第三方持有的專有權，我們業務的增長可能部分取決於我們獲取、許可或使用這些專有權的能力。此外，雖然我們擁有針對某些INDUSKINE構建體的專利權，但我們可能無法獲得廣泛INDUSKINE肽或工程INDUSKINE構建體的知識產權。
我們的候選產品可能還需要特定的配方才能有效和高效地工作，而這種配方技術的權利可能由其他人持有。同樣，高效生產或交付我們的候選產品也可能需要特定的成分或方法，這些權利可能由第三方擁有。我們可能無法從第三方獲得我們認爲對我們的業務運營必要或重要的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，或無法對其進行許可。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可證中的任何一項，如果有的話，這將損害我們的業務。我們可能需要停止使用這種第三方知識產權所涵蓋的成分或方法，並可能需要尋求開發不侵犯此類知識產權的替代方法，這可能會導致額外的成本和開發延遲，即使我們能夠開發這種可能不可行的替代方法。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可替代技術。此外，將與我們的候選產品一起使用的特定組件，如接頭和抗體片段，可能會被其他公司的知識產權所涵蓋。
此外，我們可能會與學術機構合作或贊助學術機構的研究，以根據與這些機構的書面協議加快我們的臨床前研究或開發。在某些情況下，這些機構可能會爲我們提供一個選項，讓我們可以就合作或贊助所產生的機構在技術上的任何權利進行談判。無論此類選項如何，我們都可能無法在指定的時間範圍內或在我們可接受的條款下談判許可證。如果我們無法做到這一點，該機構可能會向其他人提供知識產權，可能會阻止我們繼續執行我們的計劃。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權或維護我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄開發此類項目，我們的業務和財務狀況可能會受到影響。
第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能採取我們認爲必要或有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略，以便將我們的候選產品商業化。更成熟的公司可能比我們更具競爭優勢，因爲它們的規模、現金資源以及更強的臨床開發和商業化能力。
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我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或我們許可人的專利的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯我們的專利或我們許可方的專利。爲了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提起訴訟，提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們的一項或多項專利無效或不可強制執行，或以我們的專利不涵蓋相關技術爲由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或狹義解釋的風險，並可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及巨額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、從第三方獲得一個或多個許可證、支付版稅或重新設計我們的侵權產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。
由第三方發起或由美國專利商標局提起的授權後程序可能是必要的，以確定與我們的專利或專利申請或我們許可人的專利或專利申請有關的發明的有效性或優先權。不利的結果可能導致我們當前專利權的喪失，並可能要求我們停止使用相關技術或試圖從勝利方那裏獲得許可權。如果勝利方不以商業上合理的條款向我們提供許可證，或者根本不提供許可證，我們的業務可能會受到損害。訴訟或贈款後訴訟程序可能導致不利於我們利益的決定，即使我們成功，也可能導致巨額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。我們可能無法單獨或與我們的許可人一起防止盜用我們的商業祕密或機密信息，特別是在法律可能不像美國那樣充分保護這些權利的國家。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認爲這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
我們的一些專利申請已經或可能在未來獲得批准或允許。我們不能確定允許的專利申請將成爲已頒發的專利。可能存在可能導致撤回對專利申請的許可的事件。例如，在專利申請被允許之後，但在發佈之前，可能與專利性相關的材料可能會被識別出來。在這種情況下，申請人可以從津貼中撤回申請，以便美國專利商標局考慮到新的材料來審查申請。鑑於新的材料，我們不能確定美國專利商標局是否會重新允許該申請。此外，任何已頒發專利的定期維護費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利代理機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中和專利頒發後遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們依賴我們的外部法律顧問和其他專業人員或我們的許可合作伙伴根據美國專利商標局和非美國政府專利機構支付這些費用，並幫助我們遵守其他程序、文件和其他類似要求，我們還依賴我們的許可人採取必要的行動，就我們獲得許可的知識產權遵守這些要求。雖然在許多情況下，可以根據適用規則通過支付滯納金或通過其他方式糾正疏忽失效，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括但不限於：未能在規定的時限內對官方行動做出回應，未支付費用，以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。在這種情況下，我們的競爭對手可能會進入市場，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。
如果在法庭或美國專利商標局提出質疑，涉及我們候選產品或技術的已頒發專利可能被認定爲無效或不可執行。
如果我們或我們的許可人之一對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們的候選產品或技術之一的專利，被告可以反訴覆蓋我們候選產品或技術(如果適用)的專利無效和/或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱專利無效和/或不可強制執行的反訴是司空見慣的，第三方可以根據許多理由斷言專利無效或不可強制執行。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這種機制包括重新審查，各方間 審查，撥款後審查
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以及外國司法管轄區的同等程序（例如反對程序）。此類訴訟可能會導致我們的專利被撤銷或修改，使其不再涵蓋我們的候選產品或技術。法律認定無效和不可撤銷後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們無法確定不存在我們、我們的專利律師和專利審查員在起訴期間不知道的使現有技術無效的情況。如果被告對無效和/或不可撤銷的法律主張勝訴，或者如果我們無法充分保護我們的權利，我們將失去至少部分甚至全部對我們候選產品或技術的專利保護。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務以及我們將技術和候選產品商業化或許可的能力產生重大不利影響。
美國和外國司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而損害我們保護產品的能力。
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且具有內在的不確定性。此外，美國繼續適應從2012年開始生效的範圍廣泛的專利改革立法。此外，美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了關於我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合也造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或實施現有專利和未來可能獲得的專利的能力。例如，在這種情況下*Assoc.分子病理學訴Myriad Genetics，Inc.美國最高法院裁定，對DNA分子的某些主張不能申請專利。雖然我們不相信我們擁有或許可的任何專利會因爲這一決定而被認定爲無效，但我們無法預測法院、國會或USPTO未來的裁決可能會如何影響我們的專利價值。同樣，其他司法管轄區專利法的改變可能會對我們獲得並有效執行我們的專利權的能力產生不利影響，這將對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
我們的外國知識產權有限，可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
我們已經在美國獲得了被授予的專利，我們認爲這些專利對我們的某些候選產品很重要，然而，我們在美國以外的知識產權可能不那麼強大，尤其是，我們可能無法在美國以外的地方對我們的捕食者平台或我們的INDUKINE分子進行仿製藥覆蓋。在世界各國申請、起訴和捍衛候選產品專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。我們的大多數專利組合都處於非常早期的階段。我們將需要在適用的最後期限之前決定是否以及在哪些司法管轄區爲我們投資組合中的各種發明尋求保護。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衛知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持專利、商業祕密和其他知識產權保護的執行，特別是與生物製藥產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或以侵犯我們的專有權的方式營銷競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟程序可能會導致巨額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
此外，許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。許多國家還限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能是有限的，這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務和財務狀況可能會受到不利影響。
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我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。
我們通常與員工、顧問和承包商簽訂保密和知識產權轉讓協議。這些協議一般規定，當事人在向我們提供服務的過程中構思的發明將是我們的專有財產。然而，這些協議可能不會得到遵守，也可能不會有效地將知識產權轉讓給我們。此外，在某些情況下，我們可能無法就這種所有權進行談判。關於知識產權所有權或發明權的爭端也可能在其他情況下發生，例如合作和贊助研究。如果我們面臨一場挑戰我們在專利或其他知識產權上或對其權利的糾紛，這樣的糾紛可能代價高昂且耗時。如果我們失敗了，我們可能會失去我們認爲屬於自己的寶貴的知識產權權利。
如果我們或我們的員工錯誤地使用或披露了競爭對手的機密信息，或違反了與競爭對手的競業禁止或競標協議，我們可能會受到損害賠償。
我們的許多員工之前曾受僱於其他製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手，在某些情況下，直到最近。我們可能會受到指控，稱我們或我們的員工無意中或以其他方式使用或泄露了這些前僱主或競爭對手的商業祕密或其他機密信息。此外，我們已經並可能在未來受到索賠，即我們導致一名員工違反了他或她的競業禁止或競業禁止協議的條款。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。即使我們成功地對這些索賠進行了辯護，訴訟也可能導致巨額成本，並可能分散管理層的注意力。如果我們對這些索賠的辯護失敗，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。任何訴訟或其威脅都可能對我們僱用員工的能力產生不利影響。關鍵人員或他們的工作產品的流失可能會阻礙或阻止我們將候選產品商業化的能力，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
如果我們當前或未來的任何候選產品沒有獲得專利期延長和數據獨佔權，我們的業務可能會受到實質性損害。
根據FDA對我們當前或未來候選產品的上市批准的時間、持續時間和細節，我們的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》或《哈奇-瓦克斯曼修正案》獲得有限的專利期延長。哈奇-瓦克斯曼修正案允許專利展期最長爲五年，作爲對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。一項專利期限的延長不得超過自產品批准之日起共計14年的時間，只能延長一項專利，並且只能延長涉及經批准的藥物、其使用方法或者其製造方法的權利要求。但是，我們可能因爲在測試階段或監管審查過程中未能進行盡職調查、未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求等原因而無法獲得延期。此外，專利保護的適用期限或範圍可能比我們要求的要短。如果我們無法獲得專利期限的延長或任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性損害。
如果我們的商標和商品名稱沒有得到充分保護，那麼我們可能無法在我們的興趣標記中建立名稱識別度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避、被宣佈爲通用商標或被確定爲侵犯了其他商標。我們的商標依賴於註冊和普通法保護。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱，我們需要這些名稱才能在我們感興趣的市場中獲得潛在合作伙伴或客戶的名稱認可。在商標註冊過程中，我們可能會收到美國專利商標局對我們商標註冊的反對行動。雖然我們將有機會對這些反對意見作出回應，但我們可能無法克服這些反對意見。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方有機會反對未決的商標申請和/或尋求註銷註冊商標。可能會對我們的商標提起反對或取消訴訟，而我們的商標可能無法繼續存在。如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。
許多因素可能會限制我們的知識產權所提供的任何潛在競爭優勢。
我們的知識產權（無論是擁有的還是許可的）未來提供的保護程度是不確定的，因爲知識產權有侷限性，並且可能無法充分保護我們的業務，爲我們的競爭對手或潛在競爭對手提供進入障礙，或者允許我們保持競爭優勢。此外，如果第三方擁有涵蓋我們技術實踐的知識產權，我們可能無法充分行使或提取價值
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我們的知識產權。可能限制我們的知識產權提供的任何潛在競爭優勢的因素包括：
•我們擁有或許可的未決專利申請可能不會導致授予專利;
•我們擁有或許可的專利（如果發佈）可能不會爲我們提供任何競爭優勢，或者可能會受到質疑並被裁定無效或不可執行;
•其他人可能能夠開發和/或實踐與我們的技術或我們技術的方面類似的技術，但如果任何此類專利頒發，則不在我們擁有或許可的任何專利的權利要求範圍內；
•第三方可能在我們不尋求和獲得專利保護的司法管轄區與我們競爭；
•我們(或我們的許可人)可能不是第一個做出我們擁有或許可的未決專利申請所涵蓋的發明的人；
•我們(或我們的許可人)可能不是第一個提交涉及特定發明的專利申請的公司；
•其他人可以獨立開發類似或替代技術，而不侵犯我們的知識產權；
•我們可能無法以合理的條款或根本不能獲得和/或保持必要的許可證；
•第三方可能主張我們的知識產權的所有權權益，如果勝訴，此類糾紛可能會阻止我們對該知識產權行使專有權或任何權利；
•我們可能無法對我們的商業祕密或其他專有信息保密；
•我們可能不會開發或許可其他可申請專利的專有技術；以及
•他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響。
如果發生任何此類事件，都可能嚴重損害我們的業務和運營結果。
與我們候選產品的監管審批和營銷相關的風險以及其他法律合規性問題
即使我們完成了必要的臨床前研究和臨床試驗，監管審批過程也是昂貴、耗時和不確定的，可能會阻止我們獲得部分或全部候選產品商業化的批准。因此，我們無法預測何時、是否以及在哪些地區，我們將獲得將候選產品商業化的營銷批准。
產品的研究、測試、製造、標籤、批准、銷售、營銷、推廣和分銷都受到FDA和類似外國監管機構的廣泛監管。在我們獲得FDA的NDA或BLA批准或美國以外相關監管機構的營銷批准之前，我們不允許在美國或其他國家/地區銷售我們的候選產品。我們的候選產品處於不同的開發階段，並受到開發過程中固有的失敗風險的影響。我們尚未在美國或任何其他司法管轄區爲我們的任何候選產品提交申請或獲得營銷批准。作爲一家公司，我們在提交和支持獲得營銷批准所需的申請方面沒有經驗，預計在這一過程中將依賴第三方CRO來幫助我們。
無論是在美國還是在國外，獲得上市批准的過程都是漫長、昂貴和不確定的。如果最終獲得批准，這可能需要很多年的時間，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。爲了獲得上市批准，需要向監管機構提交廣泛的臨床前和臨床數據以及支持信息，包括生產信息，以確定候選產品的安全性和有效性。FDA或其他監管機構可能會認定我們的候選產品不安全有效、只有適度有效，或者具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，使我們無法獲得上市批准，或阻止或限制商業用途。
此外，開發期間市場審批政策的變化、附加法規、法規或指南的制定或頒佈的變化，或針對每個提交的產品申請的監管審查的變化，都可能導致申請的批准或拒絕的延遲。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，對臨床前和臨床試驗獲得的數據的不同解釋可能會推遲、限制或阻止候選產品的上市批准。我們最終獲得的任何營銷批准都可能是有限的，或者受到限制或批准後的承諾，從而使批准的產品在商業上不可行。
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此外，根據《兒科研究公平法》，某些生物製品的BLA或補充BLA必須包含數據，以評估生物製品在所有相關兒科亞群中的安全性和有效性，並支持對產品安全有效的每個兒科亞群的劑量和給藥，除非贊助商收到FDA的延期或豁免。延期可能有幾個原因，包括髮現在兒科試驗完成之前，該產品或候選治療藥物已準備好在成人身上批准使用，或者需要在兒科試驗開始之前收集額外的安全性或有效性數據。歐盟的適用立法還要求贊助商要麼根據歐洲藥品管理局(EMA)兒科委員會批准的兒科調查計劃在兒科人群中進行臨床試驗，要麼獲得該委員會進行這些研究的豁免或推遲。對於我們正在尋求美國或歐盟監管批准的任何產品候選產品，我們不能保證我們能夠獲得豁免或以替代方式及時完成任何必要的研究和其他要求，這可能會導致相關的聲譽損害並使我們受到執法行動的影響。
任何延遲獲得或未能獲得所需批准都可能對我們或任何未來合作伙伴從特定候選產品創造收入的能力產生負面影響，這可能會對我們的財務狀況造成重大損害，並對我們的股價造成不利影響。
如果未能在外國司法管轄區獲得營銷批准，我們的候選產品將無法在海外銷售。我們的產品候選產品在美國獲得的任何批准都不能保證我們的產品候選產品在外國司法管轄區獲得批准，我們的任何候選產品如果可能被批准在外國司法管轄區上市，都將面臨與外國業務相關的風險。
爲了在歐盟和其他外國司法管轄區營銷和銷售我們的產品，我們必須獲得單獨的營銷批准，並遵守衆多不同的監管要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准的時間有很大不同。美國以外的上市審批流程通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。我們可能不會及時從美國以外的監管機構獲得批准，如果有的話。FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，美國以外的一個監管機構的批准也不能確保其他國家或司法管轄區的監管機構或FDA的批准。我們可能會申請營銷批准，但不會獲得在任何市場上將我們的產品商業化所需的批准。
在美國以外的許多國家，候選產品也必須獲得報銷批准，才能在該國銷售。在某些情況下，我們打算爲我們的產品收取的價格，如果獲得批准，也需要得到批准。獲得非美國監管批准和遵守非美國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的候選產品在某些國家/地區推出。此外，如果我們未能獲得在美國境外銷售我們的候選產品所需的非美國批准，或者如果我們未能遵守適用的非美國監管要求，我們的目標市場將會減少，我們實現我們候選產品的全部市場潛力的能力將受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。
此外，由於英國退出歐盟，我們在獲得英國營銷授權方面可能面臨更高的風險，通常被稱爲英國退歐。英國不再是歐洲單一市場和歐盟關稅同盟的一部分。自2021年1月1日起，藥品和保健品監管機構(MHRA)開始負責監管英國的藥品和醫療器械，根據國內法，英國包括英格蘭、蘇格蘭和威爾士，而根據北愛爾蘭議定書的條款，北愛爾蘭目前受歐盟規則的約束。然而，英國和歐盟已經同意了溫莎框架，該框架從根本上改變了北愛爾蘭議定書下的現有制度，包括英國對醫藥產品的監管。一旦實施，溫莎框架帶來的變化將使MHRA負責批准所有運往英國市場(即大不列顛及北愛爾蘭聯合王國)的醫藥產品，而EMA將不再在批准運往北愛爾蘭的醫藥產品方面發揮任何作用。由於英國脫歐或其他原因，在獲得任何營銷授權方面的任何延誤或無法獲得任何營銷授權，都可能迫使我們限制或推遲在英國爲我們的候選產品尋求監管批准的努力，這可能會對我們的業務造成重大和實質性的損害。
此外，外國監管機構可能會改變審批政策，並可能會制定新的法規。例如，在歐盟委員會於2020年11月啓動的歐洲藥品戰略倡議的背景下，歐盟藥品立法目前正在經歷完整的審查過程。歐盟委員會提議修改與藥品相關的多項立法文書（可能縮短監管數據保護的持續時間、修改快速途徑的資格等）發表於2023年4月26日。擬議的修訂仍有待歐洲議會和歐洲理事會同意和通過，因此提案可能會
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在採用前進行大幅修改，預計在2026年初之前不會進行。然而，這些修訂可能會對製藥行業和我們的長期業務產生重大影響。
我們預計，在將任何獲得美國境外營銷批准的候選產品商業化時，我們將面臨額外的風險，包括關稅、貿易壁壘和監管要求;經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是外國經濟體和市場的政治不穩定;居住或旅行的員工遵守稅收、就業、移民和勞動法;外幣波動，這可能導致運營費用增加和收入減少，以及在另一個國家開展業務所需的其他義務;以及勞工騷亂比美國更常見的國家的勞動力不確定性。
我們可能無法爲我們的候選產品獲得孤兒藥物指定或孤兒藥物獨家經營權，即使我們這樣做了，這種排他性也可能不會阻止FDA或EMA批准競爭產品。
包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將患者人數相對較少的藥物指定爲孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》，如果一種產品是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可以將該產品指定爲孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病通常被定義爲每年患者人數少於20萬人。一般來說，具有孤兒藥物名稱的產品只有在其具有孤兒藥物名稱的適應症獲得第一次上市批准時才有權獲得孤兒藥物獨家經營權，在這種情況下，FDA或EMA將被禁止在適用的專營期內批准針對該適應症的同一產品的另一種營銷申請。適用的專營期在美國爲7年，在歐洲爲10年。如果一種產品不再符合孤兒藥物指定的標準，或者如果該產品的利潤足夠高，從而不再有理由獲得市場排他性，那麼歐洲的排他性期限可以縮短到六年。
我們可能會爲我們的候選產品尋求孤兒藥物名稱，但可能無法獲得此類名稱。即使我們確實確保了一種產品的此類指定和孤兒藥物排他性，這種排他性也可能無法有效地保護該產品免受競爭，因爲不同的產品可能會被批准用於相同的條件。此外，如果FDA得出結論認爲後者在臨床上更優越，因爲它被證明更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，則FDA隨後可以批准相同的藥物治療相同的疾病。最後，如果FDA或EMA確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物的排他性。
FDA可能會進一步重新評估《孤兒藥物法》及其法規和政策。鑑於第11巡迴上訴法院2021年9月的一項裁決可能尤其如此，該裁決認爲，爲了確定排他性範圍，術語「相同的疾病或狀況」指的是指定的「罕見疾病或狀況」，FDA不能將其解釋爲意味着「適應症或使用」。因此，上訴法院得出結論，孤兒藥物排他性適用於整個指定的疾病或狀況，而不是「適應症或使用」。雖然已經有立法建議推翻這一決定，但它們尚未成爲法律。2023年1月23日，FDA宣佈，在該法院命令範圍以外的事項中，它將繼續適用其現有規定，將孤兒藥物的獨佔性與該孤兒藥物被批准用於的用途或適應症捆綁在一起。我們不知道FDA或國會未來是否、何時或如何改變孤兒藥物法規和政策，也不確定任何變化可能如何影響我們的業務。根據FDA可能對其孤兒藥物法規和政策做出的變化，我們的業務可能會受到不利影響。
我們獲得營銷批准的任何候選產品都受到持續監管的約束，並可能受到限制或退出市場，如果我們未能遵守監管要求，當我們的任何候選產品獲得批准時，我們可能會受到巨額處罰。
我們獲得上市批准的任何候選產品都將受到FDA和其他監管機構的持續要求和審查。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、與質量控制和製造相關的GMP要求、質量保證和記錄和文件的相應維護，以及有關向醫生分發樣本和保存記錄的要求。此外，批准可能會受到對產品可能上市的指定用途或批准條件的限制，或者包含對昂貴的上市後測試和監督的要求，以監測藥物的安全性或有效性，包括實施風險評估和緩解策略的要求。
此外，如果後來發現我們可能獲得市場批准的任何產品及其製造商或製造流程的以前未知的不良事件或其他問題，或未能遵守法規要求，可能會產生各種結果，包括：
•對此類產品、製造商或製造工藝的限制；
•對產品的標籤或營銷的限制；
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•對產品的分銷或使用的限制;
•要求進行上市後研究或臨床試驗；
•警告信或無標題信；
•產品退出市場的；
•拒絕批准我們提交的待決申請或已批准申請的補充申請；
•產品召回；
•損害與合作者的關係;
•不利的新聞報道和對我們聲譽的損害；
•罰款、返還或返還利潤或收入；
•暫停或撤回上市審批；
•拒絕允許我公司產品進出口的；
•產品被扣押；
•禁止令或施加民事或刑事處罰；以及
•涉及患者使用我們產品的訴訟。
批准後限制適用於歐盟產品的批准。上市許可持有者必須遵守適用於藥品製造、營銷、推廣和銷售的一系列要求。其中包括：遵守歐盟嚴格的藥物警戒或安全報告規則，該規則可以強制要求授權後研究和額外的監測義務;授權藥品的生產，強制要求其單獨的製造商許可證;以及授權藥品的營銷和推廣，這些藥品在歐盟受到嚴格監管，也受歐盟成員國法律的約束。不遵守這些和其他歐盟要求也可能導致重大處罰和制裁。
因此，如果我們獲得一個或多個候選產品的營銷批准，我們將繼續在監管合規的所有領域投入時間、金錢和精力，包括製造、生產、產品監控和質量控制。如果我們未能遵守這些要求，監管機構可能會撤回我們產品的營銷批准，我們營銷任何產品的能力可能會受到限制，這可能會對我們實現或維持盈利能力的能力產生不利影響。
任何監管機構批准銷售我們的產品都將受到指徵的限制。如果我們未能遵守或被發現違反了FDA限制將我們的產品用於未經批准的用途的規定，我們可能會受到刑事處罰、巨額罰款或其他制裁和損害賠償。
與推廣未經批准用途的產品有關的法規很複雜，並受到FDA、EMA、MHRA和其他政府機構的實質性解釋。2021年9月，FDA公佈了最終法規，其中描述了該機構在確定藥物產品的預期用途時將考慮的證據類型。儘管如此，醫生可能會以與批准的標籤不一致的方式，在標籤外向患者開出我們的產品。我們打算實施合規和培訓計劃，以確保我們的銷售和營銷實踐符合適用的法規。儘管有這些計劃，FDA或其他政府機構可能會聲稱或發現我們的做法構成了禁止推廣我們的產品用於未經批准的用途。我們也不能確定我們的員工是否會遵守公司政策和適用的法規，以推廣用於未經批准的用途的產品。
儘管對標籤外促銷有監管限制，但FDA和其他監管機構允許公司在某些情況下就其產品進行真實、非誤導性和非促銷的科學交流。例如，2023年10月，FDA發佈了指導草案，概述了該機構管理向醫療保健提供者分發有關未經批准的用途的科學信息的不具約束力的政策。本指南草案要求此類通信真實、無誤導性、事實和不偏不倚，幷包括醫療保健提供者解釋有關未經批准使用的信息的優點和缺點以及有效性和實用性所需的所有信息。此外，根據FDA最近的一些指導，以及作爲2023年綜合撥款法案的一部分簽署成爲法律的批准前信息交換法，公司還可以推廣與處方信息一致的信息，並主動與付款人的處方委員會成員談論未經批准的藥物或已批准藥物的未經批准用途的數據。我們可能會參與這些討論，並遵守所有適用的法律、法規指導和行業最佳實踐，與醫療保健提供者、付款人和其他客戶進行溝通。我們會
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需要仔細了解FDA的各種法規、指南和政策以及最近頒佈的立法，以確保遵守有關我們產品促銷的限制。
近年來，大量製藥和生物技術公司成爲各種聯邦和州監管、調查、檢察和行政實體調查和調查的目標，這些實體涉及促進產品用於未經批准的用途和其他銷售行爲，包括司法部和各種美國檢察官辦公室、衛生與公衆服務部監察長辦公室、FDA、聯邦貿易委員會或聯邦貿易委員會，以及各州總檢察長辦公室。這些調查指控違反了各種聯邦和州法律和法規，包括聲稱違反了反壟斷法、違反了《聯邦食品、藥品和化妝品法》、《虛假申報法》、《處方藥營銷法》和反回扣法，以及其他涉嫌違反與促銷未經批准用途的產品、定價和醫療保險和/或醫療補助報銷有關的行爲。這些調查中的許多都源於魁擔根據《虛假申報法》採取的行動。根據《虛假索賠法》，任何個人都可以代表政府提出索賠，聲稱個人或實體提交了虛假索賠或導致虛假索賠被提交給政府要求付款。這個人帶來了一份魁擔訴訟有權從任何追回或和解中分得一杯羹。譚奇訴訟，通常也被稱爲舉報人訴訟，通常是由現任或前任員工提起的。在一個魁擔在提起訴訟時，政府必須決定是否干預和起訴此案。如果它拒絕，個人可以單獨起訴。
如果FDA或任何其他政府機構對我們發起執法行動，或者如果我們是 魁擔 訴訟並確定我們違反了有關爲未經批准的用途推廣產品的禁令，我們可能會受到巨額民事或刑事罰款或損害賠償以及其他制裁，例如同意令和企業誠信協議，根據這些制裁，我們的活動將受到持續審查和監控，以確保遵守適用的法律和法規。任何此類罰款、裁決或其他制裁都將對我們的收入、業務、財務前景和聲譽產生不利影響。
我們可能會爲我們的候選產品尋求某些指定，包括突破療法、快速通道和優先審查指定，但我們可能不會收到這樣的指定，即使我們收到了，這樣的指定也可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程。
我們可能會爲我們的一個或多個候選產品尋求某些指定，以加快FDA的審查和批准。突破性治療產品被定義爲一種產品，旨在單獨或與一種或多種其他產品組合用於治療嚴重疾病，初步臨床證據表明，該產品可能在一個或多個臨床重要終點顯示出比現有療法有實質性改善的效果，例如在臨床開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定爲突破性療法的產品，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨床開發的最有效途徑，同時將無效控制方案中的患者數量降至最低。
FDA還可以指定一種產品進行快速審查，如果該產品旨在單獨或與一種或多種其他產品組合用於治療嚴重或危及生命的疾病或病症，並且它證明有潛力解決此類疾病或病症未滿足的醫療需求。對於快速通道產品，申辦者可能會與FDA進行更多互動，FDA可能會在申請完成之前啓動對快速通道產品申請的部分的審查。如果FDA在對申辦者提交的臨床數據進行初步評估後確定快速通道產品可能有效，則可以進行滾動審查。
我們還可能爲我們的一個或多個候選產品尋求優先審查指定。如果FDA確定一種候選產品在治療方面取得了重大進展，或者提供了一種不存在適當治療方法的治療方法，FDA可能會指定該候選產品進行優先審查。優先審查指定意味着FDA審查申請的目標是六個月，而不是標準的十個月審查期限。
這些指定是FDA的自由裁量權。因此，即使我們認爲我們的候選產品之一符合這些指定的標準，FDA也可能不同意，而是決定不進行此類指定。此外，即使我們收到了指定，與根據FDA傳統程序考慮批准的產品相比，收到候選產品的指定可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不能確保FDA最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品有資格獲得這些認證，FDA也可以在以後決定這些候選產品不再符合資格條件，或者決定FDA審查或批准的時間段不會縮短。
我們可能會在歐盟爲我們的一個或多個候選產品尋求PRIME指定，但我們可能不會收到此類指定，即使我們收到了，此類指定也可能不會導致更快的開發或監管審查或批准流程。
在歐盟，我們未來可能會爲我們的候選產品尋求PRIME指定。PRIME是一項自願計劃，旨在加強EMA的作用，以加強科學和監管支持，以優化發展並實現
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加速評估具有重大公共衛生利益、有可能解決未滿足的醫療需求的新藥。該計劃的重點是針對歐盟沒有令人滿意的治療方法的疾病的藥物，或者即使存在這樣的方法，它也可能比現有的治療方法提供重大的治療優勢。PRIME僅限於正在開發且未在歐盟獲得授權的藥物，申請人打算通過集中程序申請初始上市授權申請。要被PRIME接受，候選產品必須滿足其主要公共衛生利益和基於能夠證實聲明的信息的治療創新的資格標準。
PRIME指定的好處包括從人用藥品委員會任命一名特別報告員，在上市授權申請之前提供持續支持和幫助積累知識、在關鍵開發里程碑進行早期對話和科學建議，以及有可能獲得產品資格進行加速審查，這意味着減少了在申請過程中早期發佈的可批准性意見的審查時間。PRIME指定使申請人能夠請求並行的EMA科學建議和衛生技術評估建議，以促進及時的市場準入。即使我們的任何候選產品獲得了PRIME指定，與傳統EMA程序相比，該指定也可能不會導致更快的開發流程、審查或批准。此外，獲得PRIME指定並不能保證或增加EMA授予營銷授權的可能性。
FDA的加速批准，即使批准了我們當前或未來的任何候選產品，也可能不會帶來更快的開發或監管審查或審批過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
我們可以使用FDA的加速審批程序尋求對我們當前和未來的任何候選產品的批准。如果一種產品治療嚴重或危及生命的疾病，通常比現有的治療方法提供有意義的優勢，並對合理地可能預測臨床益處的替代終點產生影響，則該產品可能有資格獲得加速批准。FDA或其他適用的監管機構就替代終點是否合理地有可能預測長期臨床益處做出決定。
在尋求加速批准之前，我們將徵求FDA的反饋，並以其他方式評估我們尋求和獲得此類加速批准的能力。作爲批准的一項條件，FDA要求獲得加速批准的產品的贊助商進行充分和良好控制的上市後驗證性臨床試驗。這些確證試驗必須以盡職調查完成，我們可能需要在這些上市後確證試驗中評估不同的或額外的終點。這些驗證性試驗可能需要招募比我們目前預期更多的患者，並將導致額外的成本，這可能高於我們目前預期的估計成本。此外，FDA目前要求作爲加速批准的條件預先批准促銷材料，這可能會對該產品的商業推出時間產生不利影響。
無法保證FDA會同意任何擬議的替代終點，或者我們將決定尋求或提交BLA或NDA以加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准我們當前或未來的候選產品。同樣，即使我們最初決定這樣做，也不能保證在收到FDA的反饋後，我們將繼續尋求或申請加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准。此外，如果我們決定提交加速批准申請或根據另一項快速監管指定提交申請，則無法保證此類提交或申請將被接受，也無法保證任何快速審查或批准將及時或根本獲得批准。
例如，如果驗證我們的候選產品的預期臨床益處所需的試驗未能驗證此類益處，或者沒有顯示出足夠的臨床益處來證明與該藥物相關的風險是合理的，則FDA可以撤回對根據加速審批途徑批准的候選產品的批准。如果其他證據表明我們的候選產品在使用條件下不安全或有效，我們沒有盡職對我們的候選產品進行任何必要的批准後試驗，或者我們散佈與我們的候選產品相關的虛假或誤導性宣傳材料，FDA也可以撤回批准。未能爲我們的候選產品獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，或撤回候選產品，將導致該候選產品商業化的時間更長，可能會增加該候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。
隨着2022年12月《食品和藥物綜合改革法案》（FDORA）的通過，國會修改了有關加速批准藥物和生物產品的某些條款。具體來說，新立法授權FDA：要求申辦者在獲得加速批准之前進行驗證性臨床試驗，要求獲得加速批准的產品的申辦者每六個月向FDA提交一次批准後研究的進度報告，直到研究完成;並在確認性試驗未能驗證產品的臨床益處後，使用快速程序撤回NDA或BLA的加速批准。此外，FDORA要求該機構在獲得加速批准後決定不要求此類研究時在其網站上發佈「批准後研究不合適或不必要的理由」。
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最近，在2023年3月，FDA發佈了指導意見草案，概述了其目前加速批准的想法和方法。FDA表示，由於癌症的嚴重性和危及生命的性質，加速審批路徑通常用於腫瘤藥物的審批。雖然單臂試驗通常用於支持加速批准，但隨機對照試驗是首選方法，因爲它提供了更可靠的療效和安全性評估，並允許與可用的治療進行直接比較。爲此，FDA概述了設計、進行和分析試驗數據的考慮因素，這些試驗旨在支持腫瘤治療藥物的加速批准。雖然該指南目前只是草案形式，即使最終敲定也不會具有法律約束力，但如果我們尋求加速批准我們的任何產品，我們將需要仔細考慮FDA的指南。因此，即使我們確實獲得了加速批准，我們也可能不會經歷更快的開發或監管審查或批准過程，並且獲得加速批准並不能保證最終獲得FDA的完全批准。
在歐盟，在尚未獲得所有必需的安全性和有效性數據的情況下，可能會授予「有條件的」上市授權。有條件的營銷授權取決於生成缺失數據或確保增加安全措施所需滿足的條件。有條件營銷授權的有效期爲一年，必須每年續簽一次，直到滿足所有相關條件。一旦提供了適用的待定研究，有條件的營銷授權就可以成爲「標準」營銷授權。然而，如果在EMA設定的時間範圍內沒有滿足條件，營銷授權將停止續簽。
我們和我們的合同製造商受到嚴格的監管。我們所依賴的製造設施可能無法繼續滿足監管要求，這可能會對我們的業務造成實質性損害。
所有參與準備用於臨床試驗或商業銷售的候選產品的實體，包括任何合同製造商，都受到廣泛的監管。被批准用於商業銷售或用於晚期臨床試驗的成品治療產品的成分必須按照cGMP生產。這些條例管理生產過程和程序(包括記錄保存)以及質量體系的實施和運作，以控制和確保調查產品和批准銷售的產品的質量。對生產過程的不良控制可能會導致引入外來試劑或其他污染物，或導致我們的候選產品的性能或穩定性發生意外變化，而這些變化在最終產品測試中可能無法檢測到。
我們或我們的合同製造商必須及時提供支持BLA或NDA的所有必要文件，並且必須遵守FDA當前的藥物非臨床研究質量管理規範和通過其設施檢查計劃執行的GMP法規。我們的設施和質量體系以及部分或所有第三方承包商的設施和質量體系必須通過預批准檢查，以符合適用法規，作爲監管機構批准任何候選產品的條件。此外，監管機構可以隨時審計或檢查參與準備我們候選產品或相關質量體系的製造設施是否符合適用於正在進行的活動的法規。如果這些設施未通過預批准工廠檢查，FDA將不會批准產品。
監管當局還可以在批准產品銷售後的任何時間對我們的製造設施或我們的第三方承包商的製造設施進行審計。如果任何此類檢查或審核發現未能遵守適用法規，或者如果在此類檢查或審核之外發生了違反我們的產品規格或適用法規的情況，我們或相關監管機構可能會要求我們或相關監管機構採取可能昂貴和/或耗時的補救措施，其中可能包括暫時或永久暫停臨床試驗或商業銷售，或暫時或永久關閉設施。強加給我們或與我們簽訂合同的第三方的任何此類補救措施都可能對我們的業務造成實質性損害。
如果我們或我們的任何第三方製造商未能保持監管合規性，FDA可以實施監管制裁，包括拒絕批准新產品的未決申請或撤銷先前存在的批准等。任何此類後果都將嚴重損害我們的業務、財務狀況和運營業績。
我們打算在未來在美國以外的地點對我們的某些候選產品進行臨床試驗。FDA可能不接受在這些地點進行的試驗的數據，在美國以外的地方進行試驗可能會使我們面臨額外的延遲和費用。
我們打算在未來在美國以外的試驗地點進行一項或多項臨床試驗。儘管FDA可以接受在美國境外進行的臨床試驗的數據，但這些數據的接受取決於FDA施加的某些條件。例如，臨床試驗必須由合格的研究人員按照良好的臨床實踐進行和執行。如果有必要，FDA必須能夠通過現場檢查來驗證試驗數據。試驗人群還必須具有與美國人口相似的特徵，數據必須適用於美國人口和美國醫療實踐，FDA認爲有臨床意義的方式除外，除非正在研究的疾病通常不在美國發生。此外，雖然這些臨床試驗受制於適用的當地法律，但FDA對數據的接受將取決於其對試驗的確定
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還遵守所有適用的美國法律和法規。無法保證FDA會接受在美國境外進行的臨床試驗的數據。如果FDA不接受我們在美國境外進行的任何試驗的數據，可能會導致需要進行額外的試驗，這將是昂貴且耗時的，並延遲或永久停止我們候選產品的開發。
此外，在美國境外進行臨床試驗可能會對我們或試驗結果產生重大不利影響。進行國際臨床試驗所固有的風險包括：
•各國的臨床實踐模式和護理標準差異很大；
•非美國監管機構的要求，可能限制或限制我們進行臨床試驗的能力；
•在多個非美國監管機構模式下進行臨床試驗的行政負擔；
•外匯匯率波動；以及
•一些國家對知識產權的保護力度減弱。
美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構的資金不足，包括政府關門或這些機構運營的其他中斷，可能會阻礙它們僱用和保留關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和保留關鍵人員以及接受用戶費用支付的能力以及法定、監管和政策變化。因此，近年來該機構的平均審查時間一直在波動。FDA和其他機構的混亂也可能會減緩新候選產品經過必要政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。此外，美國證券交易委員會（SEC）以及我們運營可能依賴的其他政府機構（包括資助研發活動的機構）的政府資助受到政治進程的影響，政治進程本質上是不穩定且不可預測的。
FDA、EMA和其他機構的中斷也可能會減緩必要的政府機構審查和/或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，近年來，包括2018年和2019年，美國政府多次關門，美國食品和藥物管理局和美國證券交易委員會等某些監管機構不得不讓關鍵員工休假，停止關鍵活動。此外，類似新冠肺炎大流行的事件也可能造成中斷。在新冠肺炎大流行期間，一些公司宣佈收到了完整的回覆信，原因是美國食品和藥物管理局無法完成對其應用程序的必要檢查。如果未來發生類似的公共衛生緊急情況，FDA可能無法繼續目前的步伐，審查時間表可能會延長。美國以外面臨類似情況的監管當局可能會採取類似的限制或其他政策措施，以應對類似的公共衛生緊急情況，並可能在監管活動中遇到延誤。
因此，如果政府長期停擺或發生其他中斷，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。未來的停擺或其他中斷也可能影響其他政府機構，如美國證券交易委員會，這也可能通過推遲對我們的公開備案文件的審查(如果有必要的話)以及我們進入公開市場的能力來影響我們的業務。
當前和未來的立法可能會增加我們獲得任何獲得上市批准的候選產品的報銷的難度和成本。
在美國和其他司法管轄區，有關醫療保健系統的立法和法規變更以及擬議的變更可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市審批，限制或規範審批後的活動，並影響我們以盈利方式銷售任何我們獲得營銷批准的候選產品的能力。我們預計，現行法律以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們可能收到的任何批准產品的價格構成額外的下行壓力。如果我們的產品不能得到報銷或範圍有限，我們的業務可能會受到實質性的損害。
ACA極大地改變了政府和私人保險公司爲醫療保健提供資金的方式，並繼續對美國製藥業產生重大影響。自ACA頒佈以來，出現了許多法律挑戰，國會也採取了廢除和取代該法律條款的行動。例如，隨着2017年《TC JA》的頒佈，國會廢除了「個人授權」。這項規定要求大多數美國人購買最低水平的健康保險，該規定於2019年生效。此外，2021年6月，美國最高法院在發現原告沒有資格質疑ACA的合憲性後駁回了一項法律訴訟。針對ACA的訴訟和立法可能會繼續下去，結果難以預測和不確定。
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此外，自ACA頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。2011年8月，《2011年預算控制法案》(Budget Control Act Of 2011)等法案爲國會制定了削減開支的措施。一個赤字削減聯合特別委員會的任務是建議在2013年至2021年期間有針對性地削減至少1.2億美元的萬億赤字，但該委員會無法達到所需的目標，從而觸發了立法自動削減到幾個政府項目。這些變化包括，根據CARE法案，向提供者支付的聯邦醫療保險付款每財年總計減少高達2%，於2013年4月生效，並將一直有效到2032年。2012年的《美國納稅人救濟法》減少了向幾家醫療服務提供者支付的聯邦醫療保險，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。這些法律可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，並以其他方式影響我們可能獲得監管批准的任何候選產品的價格，或者任何此類候選產品的處方或使用頻率。綜合撥款法案於2022年12月由總裁·拜登簽署成爲法律，對醫療保險計劃的自動減支做出了幾項修改。綜合撥款法案第1001條將2010年4%的法定現收現付法或PAYGO自動減支推遲兩年，至2024年年底。由《2021年美國救援計劃法案》的頒佈引發的，將醫療保險計劃削減4%的計劃將於2023年1月生效。綜合撥款法案的醫療補償標題包括第4163節，該節將2011年聯邦醫療保險自動減支的2%預算控制法案延長6個月至2032財年，並降低2030財年和2031財年的支付減少百分比。
特朗普政府還採取了行政行動來破壞或推遲ACA的實施，包括指示根據ACA具有權力和責任的聯邦機構放棄、推遲、給予豁免或推遲實施ACA的任何條款，這些條款將給各州、個人、醫療保健提供者、醫療保險公司或藥品或醫療器械製造商帶來財政或監管負擔。然而，2021年1月28日，總裁·拜登發佈了一項新的行政命令，指示聯邦機構重新考慮限制美國人獲得醫療保健的規則和其他政策，並考慮採取行動保護和加強這種獲得。根據這項行政命令，聯邦機構將被指示重新審查：削弱對患有先前疾病的人的保護的政策，包括與新冠肺炎有關的併發症；根據醫療補助和ACA進行的示威和豁免可能減少覆蓋範圍或破壞計劃，包括工作要求的政策；破壞醫療保險市場或其他醫療保險市場的政策；增加參加聯邦醫療補助和ACA的難度的政策；以及降低保險或經濟援助的可負擔性，包括對受扶養人的負擔能力的政策。這項行政命令還指示美國衛生與公衆服務部(HHS)爲健康保險市場設立一個特殊的投保期，以應對新冠肺炎疫情。
2021年12月13日，歐盟通過了關於衛生技術評估的第2021/2282號法規，即修訂第2011/24/EU號指令的HTA。雖然該法規於2022年1月生效，但它將從2025年1月起開始適用，並在此期間進行準備和實施相關步驟。一旦適用，將根據相關產品分階段實施。該法規旨在促進歐盟成員國在評估衛生技術方面的合作，包括新醫藥產品以及某些高風險醫療器械，併爲歐盟層面在這些領域的聯合臨床評估合作提供基礎。它將允許歐盟成員國在整個歐盟範圍內使用共同的衛生技術評估工具、方法和程序，在四個主要領域開展合作，包括對對患者具有最大潛在影響的創新衛生技術進行聯合臨床評估，聯合科學諮詢，開發人員可以向衛生技術評估當局尋求建議，識別新興衛生技術以儘早識別有前途的技術，並在其他領域繼續開展自願合作。個別歐盟成員國將繼續負責評估非臨床（例如，經濟、社會、倫理）方面的問題，並就定價和報銷作出決定。
當前和未來的立法努力可能會限制我們產品的成本，如果它們獲得營銷許可的話，這可能會對我們創造收入的能力產生實質性影響。
在美國，處方藥的價格也一直是人們熱議的話題。美國國會最近進行了幾次調查，並提議並頒佈了州和聯邦立法，旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，並降低聯邦醫療保險和醫療補助下的藥品成本。2020年，總裁·特朗普發佈了幾項旨在降低處方藥成本的行政命令，這些命令中的某些條款已被納入條例。這些規定包括一項臨時最終規則，該規則實施了價格最惠國模式，將某些醫生管理的藥品的聯邦醫療保險B部分付款與其他經濟發達國家支付的最低價格掛鉤，從2021年1月1日起生效。然而，這一規定受到全國範圍內的初步禁令的約束，2021年12月29日，醫療保險和醫療補助服務中心(Center for Medicare&Medicaid Services，簡稱CMS)發佈了一項最終規則，廢除了這一規定。隨着這一規則的發佈，CMS表示，它將探索將價值納入醫療保險B部分藥品支付的所有選擇，並改善受益人獲得循證護理的機會。
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此外，2020年10月，HHS和FDA發佈了一項最終規則，允許各州和其他實體制定第804條進口計劃，即SIP，將某些處方藥從加拿大進口到美國。這一規定在美國藥物研究和製造商協會(PhRMA)的訴訟中受到了挑戰，但在法院發現PhRMA沒有起訴HHS的資格後，該案於2023年2月被一家聯邦地區法院駁回。九個州(科羅拉多州、佛羅里達州、緬因州、新罕布夏州、新墨西哥州、北達科他州、德克薩斯州、佛蒙特州和威斯康星州)已經通過了允許從加拿大進口毒品的法律。其中一些州已經提交了第804條進口計劃提案，正在等待FDA的批准。2024年1月5日，FDA批准了佛羅里達州的加拿大藥物進口計劃。該規定還爲反映在銷售點的降價創造了新的安全港，以及爲藥房福利經理和製造商之間的某些固定費用安排創造了新的安全港，該安排的實施已被通脹降低法案(IRA)推遲到2032年1月1日。
2021年7月9日，總裁·拜登簽署了14063號行政命令，其中重點關注藥品價格等問題。該行政命令指示衛生和公衆服務部在45天內製定一項計劃，以打擊「處方藥定價過高，加強國內藥品供應鏈，降低聯邦政府爲此類藥品支付的價格，並解決價格欺詐這一反覆出現的問題。」2021年9月9日，HHS發佈了藥品降價計劃。該計劃的主要特點是：(A)通過支持與製造商的藥品價格談判，使藥品價格對所有消費者和整個醫療保健系統更加負擔得起和更公平；(B)通過支持加強供應鏈、促進生物仿製藥和仿製藥並增加透明度的市場改革，改善和促進整個處方藥行業的競爭；(C)通過支持公共和私營研究並確保市場激勵促進發現有價值和可獲得的新療法，促進科學創新，以促進更好的醫療保健和改善健康。
2022年8月16日，愛爾蘭共和軍由拜登總統簽署成爲法律。新立法對醫療保險D部分產生影響，該部分是一項向有權享受醫療保險A部分或參加醫療保險B部分的個人提供的計劃，讓他們選擇每月支付門診處方藥保險費。除其他外，愛爾蘭共和軍要求某些藥物的製造商與醫療保險進行價格談判（從2026年開始），可以談判的價格有上限，根據醫療保險b部分和醫療保險D部分實施回扣，以懲罰價格上漲超過通脹的懲罰（首次到期於2023年），並用新的折扣計劃（從2025年開始）取代D部分覆蓋差距折扣計劃。IRA允許HHS部長在最初幾年通過指導（而不是監管）實施其中許多規定。
具體來說，在價格談判方面，國會授權Medicare爲某些昂貴的單一來源藥物和生物製品談判較低的價格，這些藥物和生物製品沒有競爭的仿製藥或生物仿製藥，並根據Medicare B部分和D部分報銷。CMS可以談判從2026年開始由Medicare D部分支付的10種高成本藥物的價格，隨後是2027年的15種D部分藥物，2028年的15種B部分或D部分藥物，以及2029年及以後的20種B部分或D部分藥物的價格。這一規定適用於批准至少9年的藥品和獲得許可13年的生物製品，但不適用於已批准用於單一罕見疾病或疾病的藥物和生物製品。儘管如此，由於CMS可能會在價格談判中確定這些產品的最高價格，如果我們的產品是Medicare價格談判的對象，我們將完全面臨政府行動的風險。此外，考慮到可能存在的風險，利率協議的這些條款也可能進一步增加這樣的風險，即如果我們的藥物產品在市場上上市9年後才制定價格，我們將無法實現藥物產品的預期回報或保護我們產品的專利的全部價值。
此外，這項立法還規定，如果製藥商提供的價格不等於或低於法律規定的談判達成的「最高公平價格」，或者加價幅度超過通脹，那麼製藥商將受到民事罰款和潛在的消費稅。該立法還要求製造商爲聯邦醫療保險D部分中價格漲幅超過通脹的藥品支付回扣。新法律還規定，2024年聯邦醫療保險的自付藥品成本上限爲每年4000美元，此後從2025年開始，上限爲每年2000美元。此外，對於參加Medicare Part D處方藥計劃的個人，如果他們在達到計劃的較高門檻或「災難性時期」之前要求的承保範圍超過其初始的年度承保限額，愛爾蘭共和軍可能會增加有關個人的法律風險。需要超過最初年度承保限額並低於災難性時期的服務的個人，必須支付100%的處方費用，直到他們達到災難性時期。除其他外，愛爾蘭共和軍包含許多條款，旨在通過減少共同保險和共同支付成本、擴大較低收入補貼計劃的資格以及對年度自付費用設置價格上限來減輕個人的財務負擔，每一項規定都可能對定價和報告產生潛在影響。
2023年6月6日，默克公司對美國衛生與公衆服務部和CMS提起訴訟，聲稱愛爾蘭共和軍的醫療保險藥品價格談判計劃構成了違反憲法第五修正案的無償索取。隨後，包括美國商會、百時美施貴寶公司、PhLMA、安斯泰來、諾和諾德、楊森製藥、諾華、阿斯利康和勃林格殷格翰在內的許多其他各方也向多個法院提起訴訟，對HHS和CMS提出了類似的憲法索賠。我們預計涉及IRA這些條款和其他條款的訴訟將繼續下去，結果不可預測和不確定。
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因此，雖然目前尚不清楚IRA將如何實施，但我們無法確定地預測任何聯邦或州醫療改革將對我們產生什麼影響，但此類變化可能會對我們的活動施加新的或更嚴格的監管要求，或導致我們產品的報銷減少，任何這些都可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入和營銷成本披露的限制以及透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。此外，地區衛生保健當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這些措施一旦獲得批准，可能會降低對我們產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。我們預計未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府爲醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們候選產品的需求減少或額外的定價壓力。
最後，在美國以外的一些國家，包括歐盟國家，處方藥的定價受到政府控制和准入。在這些國家，在獲得產品上市批准後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。爲了在某些國家/地區獲得報銷或定價批准，我們或我們的合作者可能需要進行臨床試驗，將我們產品與其他可用療法的成本效益進行比較。如果我們的產品無法報銷或範圍或金額受到限制，或者定價設定在不令人滿意的水平，我們的業務可能會受到重大損害。
我們可能會受到某些醫療保健法律和法規的約束，這可能會使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害、罰款、交還、被排除在政府醫療保健計劃之外、削減或限制我們的業務，以及利潤和未來收入的減少。
醫療保健提供者、第三方付款人和其他人將在我們獲得營銷批准的任何產品的推薦和處方中發揮主要作用。我們目前和未來與醫療保健提供者和第三方付款人的協議將使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，這些法律和法規可能會限制我們研究以及營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的任何產品的業務或財務安排和關係。可能適用的美國聯邦和州醫療保健法律法規包括：
《反回扣條例》。除其他事項外，聯邦反回扣法規禁止個人和實體在知情和故意的情況下，直接或間接地以現金或實物形式索要、提供、接受或提供報酬，以誘導或獎勵個人轉介或購買、訂購或推薦任何商品或服務，而這些商品或服務可根據聯邦醫療保險和醫療補助等聯邦醫療保健計劃進行支付。
虛假申報法。聯邦虛假申報法，包括《民事虛假申報法》，對故意或導致向聯邦政府提出虛假或欺詐性或虛假陳述以避免、減少或隱瞞向聯邦政府支付金錢義務的個人或實體施加刑事和民事處罰，包括民事舉報人或準舉報人的訴訟。
HIPAA。1996年的聯邦健康保險可攜性和責任法案，或HIPAA，除其他外，對執行或試圖執行騙取任何醫療福利計劃的計劃施加刑事和民事責任。
HIPAA和HITECH。經《健康信息技術促進經濟和臨床健康法案》或《HITECH法案》修訂的HIPAA還規定了某些類型的個人和實體在保護個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸方面的義務，包括強制性合同條款。
《虛假陳述法》。聯邦虛假陳述法禁止故意僞造、隱瞞或掩蓋與提供或支付醫療福利、項目或服務有關的重大事實或作出任何重大虛假陳述。
透明度要求.聯邦《醫生支付陽光法案》要求某些可根據醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃付款的藥物、設備、生物製品和醫療用品製造商（有特定例外）每年向美國衛生與公衆服務部報告與付款和其他向醫生轉移價值相關的信息（定義包括醫生、牙醫、驗光師、足科醫生和脊椎按摩師）和教學醫院，以及醫生及其直系親屬的所有權和投資權益。自2022年1月1日起，適用的製造商還需要報告有關其在上一年向醫生助理、執業護士、臨床護士專家、麻醉師助理、註冊護士麻醉師和註冊護士助產士的付款和其他價值轉移的信息。
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類比國家法和外國法。類似的州法律法規，如州反回扣和虛假索賠法，以及透明度法，可能適用於銷售或營銷安排，以及涉及由非政府第三方付款人(包括私人保險公司)報銷的醫療項目或服務的索賠，一些州法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，此外還要求製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付款項或營銷支出有關的信息。在某些情況下，許多州的法律還對健康信息的隱私和安全進行管理，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不會被HIPAA搶佔，從而使合規工作複雜化。在許多情況下，外國法律也對健康信息的隱私和安全進行管理。
歐洲聯盟禁止向醫生提供福利或利益，以誘導或鼓勵醫生開處方、推薦、背書、購買、供應、訂購或使用醫藥產品。在某些歐盟成員國向醫生支付的費用必須公開披露。此外，與醫生達成的協議往往必須事先通知醫生的僱主、其主管專業組織和/或個別歐洲聯盟成員國的監管當局，並予以批准。這些要求在適用於歐盟成員國的國家法律、行業守則或專業行爲守則中作出規定。不遵守這些要求可能會導致聲譽風險、公開譴責、行政處罰、罰款或監禁。
努力確保我們與第三方的業務安排以及我們的業務總體上符合適用的醫療法律和法規，這將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、將產品排除在政府資助的醫療計劃(如Medicare和Medicaid)之外、返還、合同損害和聲譽損害，任何這些都可能嚴重擾亂我們的運營。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。
遵守國家、國家和國際隱私和數據安全要求可能會給我們帶來額外的成本和責任，或者抑制我們在全球收集和處理數據的能力，而不遵守這些要求可能會使我們受到各種損害，包括巨額罰款和處罰、訴訟和聲譽損害，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。
我們受數據隱私和保護法律法規的約束，其中包括對個人信息的隱私、安全和傳輸施加某些要求，包括美國、歐盟和英國的全面監管制度。全世界信息的收集、使用、保護、共享、轉讓和其他處理的監管框架正在迅速演變，在可預見的未來可能仍然不確定。如未能遵守任何此等法律及法規，可能會對本公司採取執法行動，包括罰款、受影響人士要求損害賠償、損害本公司的聲譽及商譽損失，而上述任何事項均可能對本公司的業務、財務狀況、營運結果或前景造成重大不利影響。
在美國，有許多與個人信息隱私和安全相關的聯邦和州法律法規，可能適用於我們當前和未來的活動，以及州和聯邦各級的廣泛執法機構，它們可以根據一般消費者保護法審查公司的隱私和數據安全問題。聯邦貿易委員會和州總檢察長都在積極審查對消費者的隱私和數據安全保護。州和聯邦兩級也在考慮新的法律。例如，聯邦貿易委員會通過其最近的執法行動，特別關注對健康和基因數據的非法處理，並正在擴大其根據聯邦貿易委員會法案第5條解釋爲「不公平」的侵犯隱私行爲的類型，以及它認爲可觸發健康違規通知規則的活動類型(聯邦貿易委員會也有權執行該規則)。該機構還在制定可能影響我們業務的商業監控和數據安全相關規則。我們將需要考慮聯邦貿易委員會不斷演變的規則和適當隱私和數據安全做法的指導，以降低我們可能採取的執法行動的風險，這可能是代價高昂的。如果我們受到潛在的FTC執法行動的影響，我們可能會受到和解命令的約束，該命令要求我們遵守非常具體的隱私和數據安全做法，這可能會影響我們的業務。作爲和解的一部分，我們還可能被要求支付罰款(取決於被指控的違規行爲的性質)。如果我們違反了我們與聯邦貿易委員會達成的任何同意命令，我們可能會受到額外的罰款和合規要求。
除了現有法律外，聯邦和州一級還出台了一系列廣泛的立法措施。例如，2020年1月1日生效的《加州消費者隱私法》（CCPA）對處理加州居民個人信息的企業提出了許多要求，包括要求企業
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向數據主體提供有關收集的有關他們的信息以及如何使用和共享此類信息的通知，併爲數據主體提供請求訪問此類個人信息的權利，並在某些情況下要求刪除此類個人信息。此外，2020年11月，加州選民批准了一項新的隱私法《加州隱私權法案》（CPRA），該法案擴大了CCPA的範圍，納入了額外條款，包括要求加州居民個人信息的使用、保留和共享是合理必要的，並且與收集或處理的目的相稱，對敏感個人信息給予額外保護，並要求更多地披露有關向居民保留信息的通知的信息。大多數CPRA條款於2023年1月1日生效，但這些義務適用於2022年1月1日之後收集的任何個人信息。
除了加利福尼亞州，至少還有另外11個州通過了類似於CCPA和CPRA的全面隱私法。這些法律要麼已經生效，要麼將在2026年底之前的某個時候生效。與CCPA和CPRA一樣，這些法律規定了與處理個人信息有關的義務，以及處理「敏感」數據(在某些情況下包括健康數據)的特殊義務。這些法律的一些規定可能適用於我們的商業活動。還有一些州正在大力考慮或已經在2023年立法會議期間通過全面的隱私法，這些法律將於2024年及以後生效，包括新罕布夏州和新澤西州。其他州將在未來考慮這些法律，國會也一直在辯論是否通過一項聯邦隱私法。還有一些州專門監管可能影響我們業務的健康信息。例如，華盛頓州最近通過了一項健康隱私法，將規範健康信息的收集和共享，該法律還擁有私人訴權，這進一步增加了相關合規風險。康涅狄格州和內華達州也通過了類似的法律來監管消費者健康數據。這些法律可能會影響我們的商業活動，包括我們研究對象的確定、與商業夥伴的關係，以及最終我們產品的營銷和分銷。
州和聯邦層面的廣泛執法機構可以根據一般消費者保護法審查公司的隱私和數據安全問題。例如，聯邦貿易委員會和州總檢察長積極審查消費者的隱私和數據安全保護。除了與執法活動相關的風險外，還存在與這些法律和個人數據整體保護相關的消費者集體訴訟的威脅。即使我們不確定是否違法，政府對這些問題的調查通常也需要花費大量資源併產生負面宣傳，這可能會損害我們的聲譽和業務。
與美國的法律類似，歐洲和其他國家也有重要的隱私和數據安全法律適用。例如，關於位於歐洲經濟區或歐洲經濟區的個人的個人數據的收集、使用、披露、轉移或其他處理，包括個人健康數據，受歐盟一般數據保護法規或GDPR的約束，該法規於2018年5月在歐洲經濟區所有成員國生效。GDPR的範圍很廣，對處理個人數據的公司提出了許多要求，包括對向包括美國在內的歐盟以外的國家轉移個人數據的嚴格規定。GDPR還允許數據保護當局要求銷燬不正當收集或使用的個人信息和/或對違反GDPR的行爲處以巨額罰款，罰款金額最高可達全球年收入的4%或2,000萬歐元，以金額較大者爲準，它還授予數據主體和消費者協會對數據主體和消費者協會提起訴訟的私人權利，以向監管當局提出申訴，尋求司法補救，並獲得因違反GDPR而造成的損害賠償。此外，GDPR規定，歐盟成員國可以制定自己的進一步法律和法規，限制個人數據的處理，包括基因、生物識別或健康數據。因此，對於位於歐洲經濟區的臨床試驗站點應在多大程度上應用GDPR將個人數據從此類站點傳輸到被認爲缺乏足夠數據保護水平的國家，如美國，進行了更嚴格的審查。關於英國將如何保護個人數據，以及個人信息是否可以從歐盟轉移到英國，也存在懸而未決的問題。
2022年10月，總裁·拜登簽署了一項行政命令，實施歐盟-美國數據隱私框架，作爲歐盟-美國隱私盾牌的替代品。歐盟委員會於2023年7月10日通過了充足性決定。充分性決定允許自行認證歐盟-美國數據隱私框架的美國公司將其作爲從歐盟向美國傳輸數據的有效數據傳輸機制。然而，一些隱私倡導團體已經表示，他們將挑戰歐盟-美國數據隱私框架。如果這些挑戰成功，它們可能不僅會影響歐盟-美國數據隱私框架，還會進一步限制標準合同條款和其他數據傳輸機制的生存能力。圍繞這個問題的不確定性有可能影響我們的業務。
這些不斷變化的合規性和運營要求帶來了巨大的成本，隨着時間的推移，這些成本可能會增加。準備和遵守此類要求是嚴格且耗時的。它需要大量資源並對我們以及處理或傳輸個人數據的任何第三方合作者、服務提供商、承包商或顧問的技術、系統和實踐進行審查，並可能要求我們修改我們的數據處理實踐和政策，從其他計劃和項目轉移資源，並限制涉及數據的產品和服務的提供方式。此外，當前和未來與加強對某些類型敏感信息的保護相關的法律或法規
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臨床試驗中的醫療保健數據或其他個人信息等數據可能要求我們改變業務實踐並建立額外的合規機制，中斷或推遲我們的開發、監管和商業化活動，並增加我們的業務成本，並可能導致政府執法行動、私人訴訟以及針對我們的巨額罰款和處罰。任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
關於我們的業務，我們受到美國和某些外國出口管制、進口、制裁、反腐敗和反洗錢法律的約束，不遵守這些法律可能會使我們承擔刑事和/或民事責任，並損害我們的業務。
我們受出口管制和進口法律法規的約束，包括美國出口管理條例、美國海關條例、由美國財政部外國資產管制辦公室實施的各種經濟和貿易制裁條例、1977年修訂的美國反海外腐敗法、或FCPA、美國聯邦法典第18篇第201節中包含的美國國內賄賂法規、美國旅行法、美國愛國者法以及我們活動所在國家的其他州和國家的反賄賂和反洗錢法律。反腐敗法的解釋很寬泛，禁止公司及其僱員、代理人、第三方中間人、合資夥伴和合作者直接或間接授權、承諾、提供或提供不正當的付款或福利給公共或私營部門的接受者。我們可能與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。此外，我們可能會聘請第三方中介機構在國外推廣我們的臨床研究活動和/或獲得必要的許可、執照和其他監管批准。我們可能要爲這些第三方中介機構、我們的員工、代表、承包商、合作伙伴和代理人的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權或實際了解這些活動。
不遵守上述法律和法規可能使我們面臨舉報人投訴、調查、制裁、和解、起訴、其他執法行動、返還利潤、巨額罰款、損害賠償、其他民事和刑事處罰或禁令、暫停和/或禁止與某些人簽訂合同、喪失出口特權、聲譽損害、不利的媒體報道和其他附帶後果。如果發起任何傳票、調查或其他執法行動，或者實施政府或其他制裁，或者如果我們不能在任何可能的民事或刑事訴訟中獲勝，我們的業務、運營結果和財務狀況可能會受到實質性損害。此外，對任何行動的回應都可能導致管理層注意力和資源的重大轉移，以及巨額國防和合規成本以及其他專業費用。在某些情況下，執法當局甚至可能會讓我們任命一個獨立的合規監督員，這可能會導致額外的成本和行政負擔。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生可能損害我們業務的成本。
我們受到許多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。有時和將來，我們的業務可能涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料，還可能產生危險廢物產品。即使我們與第三方簽訂了處置這些材料和廢品的合同，我們也不能完全消除這些材料造成污染或傷害的風險。在使用或處置我們的危險材料造成污染或傷害的情況下，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能招致與民事或刑事罰款以及不遵守此類法律和法規的懲罰相關的巨額費用。
我們維持工人補償保險，以支付我們因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和費用，但該保險可能不足以支付潛在的責任。我們不爲可能對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。
此外，爲了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生巨額成本。當前或未來的環境法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。此外，不遵守這些法律法規可能會導致巨額罰款、處罰或其他制裁。
我們的員工、獨立承包商、CRO、顧問、商業合作伙伴、供應商和主要調查人員可能從事不當行爲或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。
我們面臨着員工、獨立承包商、CROs、顧問、商業合作伙伴、供應商以及（如果我們開始臨床試驗）我們的主要研究人員欺詐或其他不當行爲的風險。這些方的不當行爲可能包括故意不遵守FDA法規或歐盟和其他司法管轄區適用的法規，向FDA、歐盟委員會和其他監管機構提供準確的信息，遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律和法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排
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遵守旨在防止欺詐、不當行爲、回扣、自我交易和其他濫用行爲的廣泛法律和法規。這些法律和法規限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客戶激勵計劃和其他業務安排。
此類不當行爲還可能涉及在臨床試驗過程中或與FDA或其他監管機構互動過程中獲得的信息的不當使用，這可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。即使有了適當的政策和程序，也不可能總是能夠識別和阻止不當行爲，我們爲發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效地控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或因未能遵守這些法律或法規而引起的其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功地爲自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大影響，包括施加巨額罰款或其他制裁。
與我們的業務運營、員工事務和管理增長相關的風險
我們未來的成功取決於我們留住關鍵員工、顧問和顧問以及吸引、保留和激勵合格人員的能力。
我們高度依賴我們的高管以及我們科學和臨床團隊的其他成員的管理、研發、臨床、財務和業務發展方面的專業知識。雖然我們有聘用邀請函，列出了與我們每一位高管的聘用條款，但他們中的每一位都可以隨時終止與我們的僱傭關係。因此，這些聘書並不能保證我們在任何時間內都能留住我們的高管。我們不爲我們的任何員工提供「關鍵人物」保險。
招募和留住合格的科學和臨床人員，以及如果我們的候選產品成功獲得市場批准，銷售和營銷人員是我們成功的關鍵。失去高管或其他關鍵員工的服務可能會阻礙我們研發和商業化目標的實現，並嚴重損害我們成功實施業務戰略的能力。此外，更換高管和其他關鍵員工可能很困難，而且可能需要很長一段時間，因爲我們行業中擁有成功開發、獲得監管部門批准並將我們的候選產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。我們的總部設在波士頓地區，該地區有許多其他生物製藥公司以及許多學術和研究機構，導致對合格人才的激烈競爭。此外，如果我們從競爭對手那裏僱傭人員，我們可能會受到指控，稱他們被不正當地索要，或他們泄露了專有或其他機密信息，或他們的前僱主擁有他們的研究成果。我們還面臨着從大學和研究機構招聘科學和臨床人員的競爭。此外，我們依賴顧問和顧問，包括科學和臨床顧問，幫助我們制定研發戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制我們獲得他們的機會。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們實施增長戰略的能力將受到限制，並可能損害我們的業務、前景、財務狀況和運營結果。
我們希望擴大我們的組織，因此，我們可能會在管理我們的增長方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
截至2024年6月30日，我們有45名員工。我們預計我們的員工數量和業務範圍將大幅增長，特別是在臨床開發、法規事務、金融以及如果我們的任何候選產品獲得營銷批准、銷售、營銷和分銷方面。我們的管理層可能需要將不成比例的注意力從日常活動中轉移出來，以便將時間投入到管理這些增長活動上。爲了管理這些增長活動，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。由於我們的財務資源有限，以及我們的管理團隊在管理一傢俱有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，或招聘和培訓更多合格的人員。我們無法有效地管理我們的業務擴張，可能會導致我們的基礎設施薄弱，導致操作錯誤、失去商業機會、員工流失以及剩餘員工的生產率下降。我們的預期增長可能需要大量的資本支出，並可能從其他項目中轉移財務資源，例如開發更多的候選產品。如果我們的管理層不能有效地管理我們的預期增長，我們的費用可能會比預期的增長更多，我們潛在的創收能力可能會降低，我們可能無法實施我們的業務戰略。
我們的業務可能會受到網絡攻擊或網絡安全缺陷的負面影響。
可能會發生網絡攻擊或類似事件，並導致信息盜竊、數據損壞、運營中斷、聲譽受損或財務損失。我們越來越依賴信息技術系統和基礎設施，包括
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移動技術，以運營我們的業務。我們的技術、系統、網絡或其他專有信息，以及我們的供應商、供應商和其他業務合作伙伴的技術、系統、網絡或其他專有信息可能成爲網絡攻擊或信息安全漏洞的目標，這些攻擊或信息安全漏洞可能導致未經授權發佈、收集、監控、誤用、丟失或破壞專有信息和其他信息，或以其他方式導致我們的業務運營中斷。隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜性增加，安全漏洞或破壞的風險普遍增加，特別是通過網絡攻擊或網絡入侵，包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子。此外，某些網絡事件，如監視，可能在很長一段時間內不被發現，並可能導致關鍵系統中斷或未經授權發佈機密或其他受保護的信息。這些事件可能會因補救措施、業務損失、運營中斷、聲譽受損或潛在責任而導致財務損失。我們防範網絡安全風險的系統和保險覆蓋範圍可能還不夠。此外，隨着網絡攻擊的繼續發展，我們可能需要花費大量額外資源來繼續修改或加強我們的保護措施，或調查和補救任何易受網絡攻擊的漏洞。
我們的內部計算機系統，或我們的第三方研究機構合作者、CROs或其他承包商或顧問使用的計算機系統，可能會出現故障或遭受安全漏洞。
儘管實施了安全措施，我們以及我們的CROs和其他承包商、供應商和顧問的內部計算機系統可能很容易受到網絡安全風險的損害，包括試圖未經授權訪問和損害敏感或機密信息和網絡、內部威脅和勒索軟件。由於靈活的工作安排，這些漏洞可能會加劇，包括我們和第三方承包商實施的混合或遠程工作政策，這些政策最初是爲了應對COVID-19大流行而採用的，並被許多企業繼續採用，以吸引和留住人才。
對任何安全事件的調查和補救工作，即使是那些具有非實質性影響的事件，可能成本高昂、耗時長，可能會對我們的業務造成重大影響或造成重大幹擾。例如，正在進行的或未來的臨床試驗中的臨床試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們依賴第三方進行研究和開發，生產和供應藥品和藥物，並進行臨床試驗。我們依賴這些第三方實施適當的控制和保障措施，以防範和報告網絡安全事件。如果他們不這樣做，我們可能會遭受財務和其他損害，包括我們的信息、運營、業績和聲譽。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或系統丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會被推遲。
內部和雲中的網絡安全威脅正在演變，包括但不限於：惡意軟件、破壞性惡意軟件、勒索軟件、企圖未經授權訪問系統或數據、中斷業務、關鍵系統或拒絕服務攻擊；未經授權發佈機密、個人或其他受保護的信息；數據、網絡或系統的損壞；對個人的損害；以及資產損失。此外，我們可能會受到網絡安全威脅或第三方向我們提供的產品或服務中發現的其他中斷或漏洞的影響。犯罪分子用來攻擊計算機系統的技術複雜，變化頻繁，可能源自世界上監管較少的偏遠地區。因此，我們可能無法主動解決這些技術或實施足夠的預防措施。這些事件如果不加以預防或有效緩解，可能會損害我們的聲譽，需要採取補救措施，並導致業務損失、監管行動、潛在責任和其他財務損失。
根據HITECH修訂的HIPAA條款、其他美國聯邦和州法律以及非美國司法管轄區的要求，某些數據泄露還必須向受影響的個人和各個政府和/或監管機構報告，在某些情況下還必須向媒體報告，包括歐盟數據保護指令，並且還可能適用經濟處罰。
我們的保險單可能不足以補償我們因基礎設施被破壞、故障或中斷、災難性事件和災難或其他原因而產生的潛在損失。此外，我們未來可能不會以經濟上合理的條款獲得這種保險，或者根本不能。此外，我們的保險可能無法覆蓋針對我們的所有索賠，爲訴訟辯護，無論其價值如何，都可能代價高昂，並轉移管理層的注意力。
業務中斷和不利的經濟狀況可能會嚴重損害我們的業務、未來的收入和財務狀況，並可能增加我們的成本和支出。
我們依靠員工、顧問、合同製造商和CROs以及其他各方來持續運營我們的業務。地震、電力短缺、電信故障、水資源短缺、洪水、颶風、颱風、火災、冰雪風暴、極端天氣條件、醫療流行病或流行病、戰爭或其他武裝衝突、地緣政治緊張局勢或貿易戰、恐怖襲擊和其他自然或自然災害可能會嚴重擾亂我們或他們的運營
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人爲災難或業務中斷，對此我們（而且他們可能）主要是自我保險。由於我們依賴第三方合同製造商來生產候選產品，因此如果這些供應商的運營受到人爲或自然災害或其他業務中斷的影響，我們獲得候選產品臨床供應的能力可能會受到干擾。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和開支。
此外，美國國內外的不利經濟狀況，包括但不限於通脹加劇、資本市場波動、利率和貨幣波動、任何潛在的經濟放緩或衰退、銀行業務中斷、公共衛生危機(如新冠肺炎疫情)以及地緣政治事件(包括貿易戰或內亂或政治動盪(如烏克蘭和俄羅斯之間持續的戰爭以及中東衝突))已導致全球金融市場嚴重混亂。如果中斷持續或加深，我們的成本和支出可能會增加，包括融資成本增加，以及我們獲得未來潛在資金來源的限制。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集更多資金，我們的業務、財務狀況、股票價格和運營結果可能會受到不利影響，我們可能會被迫推遲、減少或完全終止一個或多個當前或未來的研發項目。此外，我們在多家金融機構的存款帳戶中持有我們用於滿足營運資金和運營費用需求的現金和現金等價物，如果我們持有此類資金的金融機構倒閉或在金融或信貸市場受到重大不利條件的影響，我們可能面臨損失所有或部分未投保資金的風險，或在獲得全部或部分此類未投保資金方面受到延遲。任何此類損失或無法獲得這些資金都可能對我們的短期流動性和履行運營費用義務的能力產生不利影響。此外，我們目前的一個或多個服務提供商、製造商和其他合作伙伴可能無法挺過經濟困難時期，這可能直接影響我們實現運營目標的能力。上述任何一項都可能損害我們的業務、未來的收入和財務狀況。
如果我們的候選產品獲得批准，與在國際上營銷我們的產品相關的各種風險可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們可能會在美國境外尋求對候選產品的監管批准，因此，如果我們獲得必要的批准，我們預計我們將面臨與在外國運營相關的額外風險，包括：
•外國與美國不同的監管要求；
•關稅、貿易壁壘、價格和外匯管制等監管要求的意外變化；
•經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是外國經濟體和市場的政治不穩定；
•在國外居住或旅行的員工遵守稅收、就業、移民和勞動法；
•外國稅，包括預扣工資稅；
•外匯波動，這可能導致經營費用增加和收入減少，以及在另一國開展業務所附帶的其他義務；
•與管理多個付款人報銷制度、政府付款人或患者自付系統相關的複雜性；
•海外業務人員配備和管理困難；
•在勞工騷亂比美國更普遍的國家，勞動力的不確定性；
•根據《反海外腐敗法》或類似的外國法規可能承擔的責任；
•挑戰執行我們的合同和知識產權，特別是在那些不像美國那樣尊重和保護知識產權的外國；
•因任何影響國外原材料供應或製造能力的事件而造成的生產短缺；以及
•包括戰爭和恐怖主義在內的地緣政治行動造成的業務中斷。
這些因素中的任何一個都可能損害我們未來的國際擴張和運營，從而損害我們的運營結果。
我們可能會進行可能影響我們的流動性、增加我們的費用並給我們的管理層帶來重大幹擾的戰略交易。
我們可能會不時考慮戰略交易，例如公司收購、資產購買以及知識產權、產品或技術的外授或內授。我們未來可能考慮的其他潛在交易包括各種業務安排，包括分拆、戰略合作伙伴關係、合資企業、重組、資產剝離、業務合併和投資。未來的任何交易都可能增加我們的近期和長期
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這些支出可能導致我們股權證券的發行，包括我們的普通股，或產生債務、或有負債、攤銷費用或收購的正在進行的研發費用，任何這些都可能影響我們的財務狀況、流動性和運營結果。未來的收購可能還需要我們獲得額外的融資，這些融資可能不會以優惠的條款提供，或者根本不會。這些交易可能永遠不會成功，可能需要大量的時間和管理層的注意。此外，我們未來可能收購的任何業務的整合可能會擾亂我們現有的業務，而且可能是一項複雜、風險和成本高昂的努力，我們可能永遠無法實現收購的全部好處。因此，雖然我們不能保證我們將進行或成功完成上述性質的任何額外交易，但我們確實完成的任何額外交易可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。
與我們普通股所有權和我們的上市公司地位相關的風險
我們普通股的活躍交易市場可能無法繼續發展或維持，我們的股東可能無法轉售他們持有的普通股。
我們的普通股於2021年4月30日開始在納斯達克全球精選市場（納斯達克）交易。2021年4月30日之前，我們的普通股沒有公開市場。我們無法預測我們普通股的活躍市場將在多大程度上繼續發展或持續，或者這樣的市場的發展可能會如何影響我們普通股的市場價格。因此，我們的股東可能很難以有吸引力的價格出售他們所持有的我們普通股股份。
我們普通股的價格可能會受到與我們的運營相關或無關的波動的影響。
我們的股價可能會波動。例如，從2023年1月1日到2024年8月2日，我們的股價在1.57美元到8.19美元之間。整個股市，特別是生物技術和製藥公司市場經歷了極端的波動，而這種波動往往與特定公司的經營業績無關。由於這種波動性，投資者可能無法以有吸引力的價格出售或根本無法出售其普通股。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括：
•臨床前研究的不良結果；
•我們可能進行的任何臨床試驗的開始、入組或結果，或我們候選產品開發狀態的變化;
•臨床試驗的不良結果、啓動或完成延遲或終止;
•與使用我們的候選產品相關的出乎意料的嚴重安全問題；
•競爭對手候選產品的臨床試驗結果或監管部門批准；
•不利的監管決定，包括未能獲得我們候選產品的監管批准；
•我們對候選產品的監管備案的任何延誤，以及與適用監管機構對此類備案的審查相關的任何不利發展或被認爲不利的事態發展，包括但不限於FDA發出的「拒絕備案」信函或要求提供更多信息的請求；
•在批准商業化後，我們的產品候選產品的市場接受度低於預期；
•有關我們製造商的不利發展；
•我們無法爲任何經批准的產品獲得足夠的產品供應，或無法以可接受的價格這樣做；
•我們的競爭對手推出新產品或服務;
•我們或可能涵蓋我們股票的任何證券分析師的財務估計發生變化;
•我們行業的狀況或趨勢；
•我們的現金頭寸；
•我們或我們的股東將來出售我們的普通股；
•採用新的會計準則;
•內部控制不力；
•同類公司的市場估值變化；
•可比公司，特別是在生物技術和製藥行業經營的公司的股票市場價格和成交量波動；
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•發表有關本公司或本行業的研究報告，或證券分析師提出正面或負面建議或撤回研究報道；
•我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作或資產剝離；
•宣佈對我們的運營進行調查或監管審查或針對我們提起的訴訟;
•投資者對我們公司和業務的總體看法；
•關鍵人員的招聘或離職；
•股票市場的整體表現；
•本公司普通股成交量；
•與專有權相關的糾紛或其他發展，包括專利、訴訟事項以及我們爲我們的技術和候選產品獲得專利保護的能力;
•重大訴訟，包括專利或股東訴訟；
•對美國或外國司法管轄區的醫療保健法或藥品定價的擬議修改，或對此類修改的猜測；
•一般政治和經濟條件；以及
•其他事件或因素，其中許多是我們無法控制的。
此外，過去，在製藥和生物技術公司股票的市場價格出現波動後，這些公司的股東曾對這些公司提起集體訴訟。這一風險與我們尤其相關，因爲生物製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果對我們提起這樣的訴訟，可能會導致我們產生巨額成本，並將管理層的注意力和資源從我們的業務上轉移出去。
如果證券或行業分析師不發表或停止發表關於我們公司的研究或報告，或者如果他們發佈關於我們業務的不利或不準確的研究報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場在一定程度上依賴於證券或行業分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。我們對這些分析師沒有研究控制權。不能保證現有的分析師將繼續跟蹤我們，也不能保證新的分析師將開始跟蹤我們。也不能保證任何報道分析師提供有利的報道。儘管我們已經獲得了報道，但如果追蹤我們的一位或多位分析師下調了我們的股票評級，或者發表了對我們的業務不利或不準確的研究報告，我們的股價可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位停止對我們公司的報道或未能定期發佈有關我們的報告，對我們股票的需求可能會減少，這可能會導致我們的股價和交易量下降。
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的普通股，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大控制。
我們的高管、董事、5%或以上普通股的持有者及其各自的附屬公司實際擁有我們流通普通股的很大一部分。
由於他們的股份所有權，這些股東如果一起行動，就有能力影響我們的管理和政策，並能夠顯著影響需要股東批准的事項的結果，如董事選舉、修改我們的組織文件或批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購提議或要約，因爲我們的股東可能認爲這符合他們的最佳利益。
此外，這種所有權集中可能通過以下方式對我們普通股的市場價格產生不利影響：
•推遲、推遲或阻止我們控制權的變更；
•妨礙涉及我們的合併、合併、接管或其他業務合併；或
•阻止潛在的收購者提出收購要約或以其他方式試圖獲得我們的控制權。
我們對現金和現金等價物的使用擁有廣泛的自由裁量權，我們可以在不提高我們的經營業績或我們普通股的市場價格的情況下使用它們。
我們的管理層在使用現金和現金等值物方面擁有廣泛的自由裁量權。我們可以以股東可能不同意的方式或不會產生有利回報（如果有的話）的方式利用我們的現金和現金等值物，並且我們的管理層可能不會以最終增加股東投資價值的方式利用我們的現金和現金等值物。如果我們
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如果不以提高股東價值的方式利用我們的現金和現金等值物，我們可能無法實現預期的財務業績，這可能導致我們的股價下跌。
我們不打算爲我們的普通股支付股息，因此任何回報都將限於我們股票的價值。
我們目前預計將保留未來收益用於業務的發展、運營和擴張，並且預計在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金股息。此外，K2 HW貸款協議和任何未來債務協議的條款可能會阻止我們支付股息。因此，在可預見的未來，股東的任何回報都將僅限於其股票的升值。
作爲一家上市公司，我們已經並將繼續增加成本，我們的管理層已經並將繼續被要求投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理做法。
作爲一家上市公司，我們承擔了大量的法律、會計和其他費用，這是我們以前作爲私人公司沒有發生的。2002年的薩班斯-奧克斯利法案，或薩班斯-奧克斯利法案，多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法，納斯達克上市要求和其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員已經並將需要繼續爲這些合規倡議投入大量時間。此外，這些規則和法規將增加我們的法律和財務合規成本，特別是在我們僱用額外的財務和會計員工以滿足上市公司內部控制和財務報告要求的情況下，並將使一些活動與我們還是私人公司時相比更加耗時和成本更高。
我們正在評估這些規則和條例，無法預測或估計我們可能產生的額外成本金額或此類成本的時間。這些規則和條例往往有不同的解釋，在許多情況下是因爲它們缺乏特殊性，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於遵守事項的持續不確定性，以及不斷修訂披露和治理做法所需的更高成本。我們打算投入資源來遵守不斷變化的法律、法規和標準，這一投資可能會導致一般和行政費用的增加，並將管理層的時間和注意力從創收活動轉移到合規活動上。儘管我們努力遵守新的法律、法規和標準，但如果我們不遵守，監管機構可能會對我們提起法律訴訟，我們的業務可能會受到損害。
根據薩班斯-奧克斯利法案第404節，或第404節，我們必須提交一份關於我們財務報告內部控制的管理層報告。然而，雖然我們仍然是一家新興的成長型公司或年收入低於100.0美元的較小報告公司，但我們將不會被要求包括由我們的獨立註冊會計師事務所出具的財務報告內部控制的認證報告。爲了在規定的期限內遵守第404條的規定，我們正在進行一個過程來記錄和評估我們對財務報告的內部控制，這既成本高昂，又具有挑戰性。在這方面，我們需要繼續提供內部資源，包括僱用更多的財務和會計人員，可能聘請外部諮詢人，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取步驟改進控制程序，通過測試驗證控制措施是否按照文件規定的方式運作，並實施持續的報告和改進財務報告內部控制程序。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能無法在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404節的要求。如果我們發現我們對財務報告的內部控制存在一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場因對我們財務報表的可靠性失去信心而產生不良反應。
過去，我們發現我們的財務報告內部控制存在重大弱點，如果我們未來無法實施和保持對財務報告的有效內部控制，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心，我們普通股的市場價格可能會受到重大不利影響。
過去，我們曾發現財務報告內部控制存在重大缺陷。之前發現的所有重大弱點已於2024年第一季度得到全面糾正。
如果未來我們對財務報告的內部控制存在重大缺陷，我們可能無法及時發現錯誤，並且我們的綜合財務報表可能存在重大錯誤陳述。我們或我們的獨立註冊會計師事務所可能無法持續得出結論，我們對財務報告擁有有效的內部控制，這可能會損害我們的經營業績，導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，並導致我們股票的交易價格下跌。此外，作爲上市公司，我們必須根據《交易法》向SEC提交準確、及時的季度和年度報告。任何未能準確、及時報告我們的財務業績的行爲
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基礎可能導致制裁、訴訟、我們的股票從納斯達克全球精選市場退市或其他將對我們的業務造成重大損害的不利後果。此外，我們可能會受到我們證券上市的證券交易所、美國證券交易委員會和其他監管機構的調查，並受到投資者和股東的訴訟，這可能會損害我們的聲譽和財務狀況，或轉移我們核心業務的財務和管理資源。
如果我們不能保持有效的財務報告內部控制制度，我們可能無法準確地報告我們的財務結果或防止舞弊。因此，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將損害我們的業務和我們普通股的交易價格。
對財務報告的有效內部控制對於我們提供可靠的財務報告是必要的，並與適當的披露控制和程序一起旨在防止欺詐。任何未能實施所需的新的或改進的控制措施，或在執行過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行我們的報告義務。此外，我們根據第404節進行的任何測試，或我們的獨立註冊會計師事務所隨後進行的任何測試，可能會發現我們對財務報告的內部控制存在被視爲重大弱點的缺陷，或可能需要對我們的財務報表進行前瞻性或追溯性更改，或發現需要進一步關注或改進的其他領域。如上所述，我們查明瞭過去存在的重大弱點，這些弱點已得到補救。然而，我們對以前重大弱點的補救可能不會阻止我們未來在財務報告內部控制方面的任何缺陷。不良的內部控制也可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會損害我們的業務，並對我們的股票交易價格產生負面影響。
我們被要求每季度披露內部控制和程序的變化，我們的管理層被要求每年評估這些控制的有效性。然而，只要我們是根據2012年4月頒佈的JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act新興的成長型公司，或年收入低於10000美元萬的較小報告公司，我們的獨立註冊會計師事務所就不需要根據第404條證明我們對財務報告的內部控制的有效性。我們可能會在長達五年的時間裏成爲一家新興的成長型公司。對我們財務報告內部控制有效性的獨立評估可能會發現我們管理層的評估可能無法發現的問題。我們對財務報告的內部控制中未被發現的重大缺陷可能會導致財務報表重述，並要求我們產生補救費用，這可能會對我們的股票交易價格產生負面影響。
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行爲。
我們必須遵守《交易法》的某些報告要求。我們的披露控制和程序旨在合理地確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求我們披露的信息得到積累，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內傳達給管理層、記錄、處理、彙總和報告。我們相信，對財務報告的任何披露控制和程序或內部控制，無論構思和操作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保控制系統的目標得以實現。這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因爲簡單的錯誤或錯誤而發生。此外，某些人的個人行爲、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述或披露不足的情況可能會發生，而不會被發現。
我們公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能會使對我們公司的收購變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的董事和管理層成員。
我們重述的公司註冊證書或我們的公司註冊證書以及我們的第二次修訂和重述的章程或我們的章程中的條款可能會阻止、推遲或阻止合併、收購或股東可能認爲有利的我們公司控制權的其他變化，包括我們的股東可能會獲得股份溢價的交易。這些條款還可能限制投資者未來可能願意爲我們普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員，因此這些規定可能會挫敗或阻止我們的股東更換或罷免我們現任管理層的任何企圖，使股東更難更換我們的董事會成員。除其他外，這些規定：
•建立一個分類的董事會，每年只選舉三類董事中的一類；
•經董事會決議後，方可變更本公司授權的董事人數；
•限制股東將董事從董事會中除名的方式；
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•制定股東提議的提前通知要求，可在股東會議和董事會提名中採取行動；
•要求股東的行動必須在正式召開的股東大會上進行，並禁止股東在書面同意下采取行動；
•限制誰可以召開股東大會；
•授權我們的董事會在未經股東批准的情況下發行優先股，這可能被用來制定一種「毒丸」，以稀釋潛在敵意收購者的股權，有效地防止未經我們董事會批准的收購；以及
•要求我們的所有股東有權投票修改或廢除公司註冊證書或公司章程的特定條款時，需要獲得至少三分之二的股東的批准。
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第2203條的規定管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的人在交易日期後三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。
我們重述的公司註冊證書指定特拉華州衡平法院和美利堅合衆國聯邦地區法院爲我們的股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的唯一和獨家論壇，這可能限制我們的股東就與我們或我們的董事、高級管理人員和員工的糾紛獲得有利的司法論壇的能力，並增加我們的股東提出此類索賠的成本。
我們重述的公司註冊證書規定，除非我們書面同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院(或者，如果特拉華州法院沒有管轄權，特拉華州聯邦地區法院)將是特拉華州成文法或普通法下下列類型訴訟或程序的唯一和獨家法院：
•代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序；
•任何聲稱我們的任何董事、高級管理人員、僱員或股東違反對本公司或本公司股東的受託責任的訴訟；
•主張依據《地方政府大法官條例》的任何規定提出索賠的任何訴訟，或《地方政府大法官條例》賦予特拉華州衡平法院管轄權的任何訴訟；或
•根據本公司的公司註冊證書或附例(在每種情況下，它們可能會不時修訂)的任何規定或受內部事務原則管轄的任何主張的任何訴訟。
這些對法院條款的選擇將不適用於爲執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟。此外，證券法第222節規定，聯邦法院和州法院對所有此類證券法訴訟擁有同時管轄權，投資者不能放棄遵守聯邦證券法及其下的規則和法規。因此，州法院和聯邦法院都有管轄權受理此類索賠。爲了避免不得不在多個司法管轄區對索賠提起訴訟，以及不同法院做出不一致或相反裁決的威脅等考慮因素，我們重述的公司註冊證書規定，除非我們書面同意選擇替代法院，否則在法律允許的最大範圍內，美利堅合衆國聯邦地區法院應是解決根據證券法產生的任何索賠的唯一和獨家法院。雖然特拉華州法院已經確定這種選擇的法院條款在事實上是有效的，但股東仍然可以尋求在專屬法院條款指定的地點以外的地點提出索賠。在這種情況下，我們預計將大力主張我們重述的公司註冊證書的獨家論壇條款的有效性和可執行性。這可能需要與在其他法域解決這類訴訟相關的大量額外費用，而且不能保證這些規定將由這些其他法域的法院執行。
這些排他性法院條款可能會限制我們的股東在司法論壇上提出此類股東認爲有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或員工發生糾紛的索賠的能力，並增加此類股東提出此類索賠的成本，這兩種情況中的任何一種都可能阻止針對我們及其董事、高級管理人員和員工的此類訴訟。如果法院發現我們重述的公司註冊證書中包含的任何一項獨家法院條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的進一步重大額外費用，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
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項目6.展品
展品
數
描述
101.INS*內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因爲XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。
101.Sch*內聯XBRL分類擴展架構文檔
101.卡爾*內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.定義*內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
101.實驗所*內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.前期*內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔
104封面交互數據文件(格式爲內聯XBRL，包含附件101中包含的適用分類擴展信息)
*隨函存檔
†
隨本季度報告附上的附件32.1所附的證明被視爲已提供，且未提交給美國證券交易委員會，且不得通過引用的方式納入Werewolf Treateutics，Inc.根據1933年證券法(修訂本)或1934年證券交易法(修訂本)提交的任何文件，無論該文件是在本季度報告日期之前還是之後做出的，無論該文件中包含的任何一般註冊語言如何。
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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
狼人治療公司
日期：2024年8月8日作者：/S/蒂莫西·W·特羅斯特
蒂莫西·W·特羅斯特
首席財務官兼財務主管
(首席財務會計官)
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