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us-gaap:SubsequentEventMember akba:CSLViforMember 2024-07-10 0001517022 akba:ErikJ.OstrowskiMember 2024-04-01 2024-06-30 0001517022 akba:NicholasGrundMember 2024-04-01 2024-06-30 0001517022 akba:MichelDahanMember 2024-04-01 2024-06-30 0001517022 akba:MichelDahanMember 2024-06-30
アメリカ合衆国の
証券取引委員会
ワシントン D. C. 20549
形式 10—Q
(マーク·オネル)
」と 1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告
本四半期末まで2024年6月30日
OR
↓ ↓ 1934 年証券取引所法第 13 条または第 15 条 ( d ) に基づく移行報告書
__________ から __________ への移行期間について
手数料書類番号001-36352
株式会社アケビアセラプティック株式会社
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
デラウェア州 20-8756903 (明またはその他の司法管轄権 会社や組織) (税務署の雇用主 識別番号) ファーストストリート 245 番 , ケンブリッジ大学 , 体積量
02142 ( 主 要 執行 役 所の 住 所 ) (郵便番号)
登録者の電話番号、市外局番を含む:(617 ) 871-2098
該当なし
(前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば)
同法第12(B)節により登録された証券: クラスごとのタイトル 取引コード 登録された各取引所の名称 普通株、1株当たり額面0.00001ドル AKBA ♪the the theナスダック 資本市場
再選択マークは、登録者が、(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告書の提出を要求された短い期間内)、(1)1934年“証券取引法”第13または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にこのような提出要求を遵守してきたかどうかを示すはい 意 * “
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間)に、S−Tルール405(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい 意 * “
登録者が大型加速申告会社,加速申告会社,非加速申告会社,小さな報告会社,あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ “ ファイルマネージャを加速する 意
非加速ファイルサーバ “ 規模の小さい新聞報道会社 意
新興成長型会社 ↓ ↓
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する “
登録者がシェル会社であるかどうかをチェックマークで示します ( 取引法規則 120 億 2 で定義されています ) 。 はい ↓ ↓ * 意
2024 年 8 月 5 日現在、発行者の普通株式の各クラスの発行済株式数を示します。 210,288,210 .
前向き陳述に関する警告説明
フォーム 10—Q に関するこの四半期報告書には、 1995 年の米国民間証券訴訟改革法の規定に従って、同法の「セーフハーバー」規定の利益を得ることを意図して行われている将来見通しに関する記述が含まれています。このフォーム 10—Q の四半期報告書に含まれるすべての記述は、歴史的事実の記述を除き、将来見通しに関する記述です。これらの将来の見通しに関する記述には、「予想する」、「信じる」、「構築する」、「できる」、「熟考する」、「継続する」、「できる」、「すべき」、「設計する」、「推定する」、「プロジェクトする」、「期待する」、「予測する」、「将来」、「目標する」、「意図する」、「可能性のある」、「計画する」、「可能な」、「潜在的」、「予測する」、「戦略」、「探求する」などの単語が伴われることがあります。「目標」、「意志」、「であろう」、および類似の意味を持つ他の単語や用語が使用されますが、これらの単語がないことは、必ずしも声明が将来を見据えないことを意味しません。これらの将来の見通しに関する記述には、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。
• Vafseo ® ( vadadustat ) の商業発売を成功させる能力、および現在評価中の Vafseo の商用化およびラベル拡大機会に関する計画。
• 米国における Auryxia ® ( クエン酸鉄 ) および Vafseo の販売について、透析組織とタイムリーに、または全く契約する能力。
• Vafseo の潜在的な治療的利益、安全性プロファイル、および有効性;
• その可能性を含む当社のパイプラインとポートフォリオ、および関連する研究開発活動
• Auryxia の継続的な商業化に関わるタイミング、投資および関連活動、成長機会およびその実行能力。
• 適格な患者集団の規模を含む、 Auryxia および Vafseo の潜在的な適応、需要および市場機会、可能性および受容性。
• 低酸素誘導因子経路の潜在的な治療応用
• 競合他社およびその製品および製品候補、および当社の業界に関する見積もり、開発および予測を含む当社の競争的地位
• 資本要件、追加資本の必要性、将来のキャッシュニーズ、コスト、費用、収益、資本資源、キャッシュフロー、財務業績、収益性、税務義務、流動性、成長、契約上の義務、およびキャッシュ資源が現在の事業計画に資金を供給する期間に関する当社の期待、予測および見積もり、継続事業として事業を行う能力に関する見積もり、財務報告および開示管理および手順に関する内部統制、および内部統制および手順における将来の欠陥または重大な弱点。
• 腎臓コミュニティや当社の医薬品の恩恵を受ける可能性のある他の人に広く価値を提供することで、株主に価値を提供することになります。
• 最近の COVID—19 パンデミックが当社の事業、事業、市場およびコミュニティに直接的または間接的に影響したこと、当社およびパートナー、協力者、ベンダー、および顧客が事業を展開する市場およびコミュニティに直接的または間接的に影響したこと。
• 当社の製造、供給および品質問題およびリコール、償却、減損またはその他の関連する結果または潜在的な結果;
• 無形資産、親善、負債その他の資産 · 負債の評価に関する見積もり、信念および判断 ( 費用、資産 · 負債の分類、減損分析、公正価値測定に関する方法論および仮定を含む。
• 臨床試験のデータと結果の入手可能性と開示のタイミング
• 研究の設計、研究から期待される情報やデータの種類、および期待される利益
• Auryxia および Vafseo の開発、製造、供給、商業化、発売、マーケティングおよび販売に関する当社および協力者の戦略、計画および期待、およびそれに関連するタイミング;
• Auryxia のマーケティング承認およびそれに関するポストマーケティング要件を完了する能力を含む、現在保有または取得する予定のマーケティング承認を維持する能力。
• Auryxia および Vafseo の第三者の支払者と適切な価格設定、適用範囲および償還条件およびプロセスをタイムリーに、または全く交渉し、確保し、維持する能力。
• 臨床試験の開始時期、および今後の前臨床試験および臨床試験の実施計画
• 当社の協力者およびライセンシーからの支払いの時期および金額、マイルストーンおよびロイヤルティに関するものを含め、当社の協力およびライセンス契約の下で予想される取り決めおよび利益。
• 特許の取得および維持を含む当社の知的財産の立場、当社の特許およびその他の所有権および知的財産権に関連する行政、規制、法的およびその他の手続の時期、結果および影響、当社が提起または提起する可能性のある特許侵害訴訟、または当社が企業に対してとるその他の訴訟、およびその時期および解決。
• Auryxia および Vafseo の開発、製造、供給および商業化に関するものを含め、第三者への継続的な依存を期待しています。
• 会計基準と見積もり、その影響、および完了の予想時期
• 主要契約の実施期間を見積もり
• 当社の施設、リースのコミットメント、将来の施設の利用可能性
• ネットワークセキュリティです
• 保険カバー;
• 経営陣を含む人事管理、従業員報酬、従業員関係、優秀な従業員の誘致、育成、維持能力を含む従業員の管理。
• 当社のビジネスモデル、現在の事業計画、および事業、製品候補および技術に関する戦略計画の実施、および潜在的なコラボレーション、提携、合併、買収または資産のライセンスを含む事業開発機会。
• 以前の人材削減またはその他の営業費用に関連した事象または結果として発生する追加費用 ( バダドスタットおよび販売、一般および管理費用に関連する追加費用を含む。 )
• 現在および将来の法的手続のタイミング、結果および影響
Form 10-Qに関する本四半期報告書の任意またはすべての前向き陳述は、不正確であることが証明される可能性がある。これらの展望的陳述は、以下の“リスク要因要約”のタイトルの下で議論されるリスクおよび不確定要因、ならびに第2の部分項目1 aにおいてさらに決定されるリスク要因を含むリスクおよび不確定要素に関連する。本Form 10-Q四半期報告および本Form 10-Q四半期報告の他の部分、および本報告の後に提出された米国証券取引委員会報告に含まれる“リスク要因”は、これらの前向き陳述に示された結果、財務状況、業績、または業績とは、我々の実際の結果、財務状況、業績または業績と大きく異なる可能性がある。このような危険と不確実性を考慮して、あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけない。展望的陳述は、本四半期までの報告書10-Q表の日付のみを代表する。法的要求がない限り、私たちはどんな理由でもこのような前向きな陳述を公開的に更新または修正する義務がない。別の説明がない限り、私たちの前向きな陳述は、私たちが将来行う可能性のあるいかなる買収、合併、処置、合弁企業、または投資の潜在的な影響を反映していない。
フォーム 10—Q に関するこの四半期報告書には、特定の疾患の業界および市場に関する推計およびその他の情報が含まれています。明示的に明記されている場合を除き、当社は、市場調査会社およびその他の第三者、業界、医療および一般出版物、政府データおよび類似の情報源によって作成されたレポート、調査調査、調査および類似のデータから、この業界、市場およびその他のデータを取得しました。
リスク要因の概要
当社の普通株式への投資には、以下に要約し、「第 2 部第 1A 項」に詳細に記載されているリスクをはじめ、多くのリスクが伴います。この四半期報告書のフォーム 10—Q に記載されているリスク要因」のうち、そのいずれかが当社の事業、財務状況、業績および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。これらのリスクには、以下が含まれますが、これらに限定されません。
• 当社は創業以来、多額の損失を計上しており、今後も損失を計上していく見通しであり、いつ利益を上げたり、キャッシュフローがプラスのようになるかを保証することはできません。
• 事業資金を調達するために大幅な追加資金が必要になる場合があります。必要に応じて、または許容可能な条件で、この必要な資本を取得できない場合、製品開発または商業化の取り組みを遅延、制限、削減または終了させる可能性があります。
• 追加資本調達により、既存の株主の希釈、事業の制限、または当社にとって不利な条件で当社製品および製品候補に対する権利を放棄する必要がある可能性があります。
• もし私たちがナスダックの持続的な上場要求を守らなければ、私たちの普通株は取られるかもしれません。私たちの普通株価格と私たちの資本市場に入る能力はマイナス影響を受けるかもしれません。
• 当社の追加製品または製品候補の特定、取得、ライセンス、発見、開発および商業化努力が成功しない場合、または特定の製品候補の開発を他の製品よりも優先する決定が成功しない場合があり、当社の成長能力を損なう可能性があります。
• 当社は、資産、事業、または製品、製品候補または技術に対する権利を取得するための戦略的取引に従事したり、当社の業績を損なう可能性、株主の所有権を希釈したり、負債を増大させたり、当社に重大な費用を負わせたりする可能性のある他の企業または技術へのコラボレーションや投資を行う場合があります。
• ローンファシリティの提供に関する契約 ( 修正案 ) に関する当社の義務、または ブラックロック信用契約 , と Kreos Capital VII ( UK ) Limited , または クレオス ブラックロックが管理する資金および口座です。集団的に BlackRock 、およびブラックロッククレジット契約の要件および制限は、当社の財務状況に悪影響を及ぼし、業務を制限する可能性があります。
• 当社の HealthCare Royalty Partners IV , L. P. とのロイヤリティ利益取得契約には、違反した場合、当社の財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性のある様々な契約およびその他の条項が含まれています。
• 当社のビジネスは、 Auryxia と Vafseo の商業的成功に大きく依存しています。Auryxia の商用化や Vafseo の商用化が継続できなければ、当社の業績および財務状態が著しく損なわれます。
• 当社が Vafseo に関して、販売およびマーケティング機能を維持または拡大、開始、または第三者との追加契約を締結できない場合、 Auryxia 、 Vafseo または承認された可能性のあるその他の製品候補の商業化に成功しない可能性があります。
• 当社、または当社のパートナーの Auryxia 、 Vafseo またはその他の将来の承認された製品に対する適切なカバレッジ、価格および償還の取得または維持に失敗した場合、当社または当社のコラボレーションパートナーのそのような承認された製品を収益的に販売する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、その他の場合、当社のビジネスに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
• 当社は激しい競争に直面しており、他社が当社よりも先に製品を発見、開発、商業化する可能性があります。
• クエン酸鉄 ( 日本では Riona 、欧州、日本およびその他の承認された地域では Vafseo というブランド名 ) の商業化、および米国外での当社製品および製品候補の開発および商業化に関する現在および将来の可能性のある取り組み、または アメリカです。 国際事業に関連するさまざまなリスクにさらされ、事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
• 臨床医薬品開発には、結果が不確実な長く高価なプロセスが伴い、当社製品候補の開発に関連して追加的なコストが発生し、完了が遅延したり、最終的に完了できない場合があります。
• 米国外で臨床試験を実施する場合、当社が過去に行ってきたように、また将来に行うことを決定する可能性があるように、追加のリスクと複雑さをもたらし、将来的に米国外で臨床試験を実施することを決定した場合、当社がそのような試験を正常に、タイムリーに、または完全に完了しない可能性があり、規制当局の承認を得る能力に影響を与える可能性があります。
• Auryxia 、 Vafseo 、またはライセンスまたは取得されたものを含むその他の製品または製品候補は、望ましくない副作用を引き起こす可能性があり、販売承認を遅らせまたは妨げる可能性のある特性を持ち、または商業的可能性を制限する可能性があります。
• 販売承認を取得できない場合があります。 Vafseo または現在または将来の製品候補のラベル拡張、または当社の事業に重大な損害を与える重大な遅延が発生する可能性があります。
• 販売承認された製品は、 Auryxia および Vafseo の承認後の小児試験を含む広範な販売後の規制要件の対象となり、販売後の制限または市場からの撤回の対象となり、規制要件を遵守しなかった場合、または当社の製品または製品候補で予期せぬ問題が発生した場合、販売承認の撤回を含む罰則の対象となる可能性があります。承認された場合
• 当社は、コンプライアンスを確保するために多大なリソースを必要とする複雑な規制スキームの対象となっており、適用法を遵守しない場合、政府の監視や執行の対象となり、コストがかかる可能性があります。
調査、罰金、罰則または制裁、契約上の損害、名誉毀損、行政負担、利益と将来の収益の減少。
• 当社は、 Auryxia 、 Vafseo 、または開発、ライセンス、または取得する他の製品の「非表示」使用を促進していると判断された場合、または当社の活動が連邦反キックバック法に違反していると判断された場合、重大な責任を負います。
• グローバルな健康上の懸念や資金不足による米国食品医薬品局、米国外の規制当局、その他の政府機関の中断は、新製品やサービスのタイムリーな開発や商業化を妨げ、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
• プライバシーおよびデータセキュリティの要件を遵守すると、当社に追加的なコストおよび責任をもたらしたり、グローバルにデータを収集および処理する能力を阻害したりする可能性があります。これらの要件を遵守しなかった場合、当社の事業、財務状況または営業結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
• 法律および規制のヘルスケア改革は、当社の製品候補の販売承認を取得し、商業化するための困難さとコストを増加させ、米国または外国の法域で承認された製品について得られる価格に影響を与える可能性があります。
• 当社は、 Auryxia 、 Riona 、 Vafseo の開発および商業化のために第三者とのコラボレーションに依存しており、これらのコラボレーションが成功しない場合、または当社の協力者が当社との契約を終了した場合、当社は Auryxia 、 Riona 、 Vafseo の市場潜在力を活用できず、当社の事業が重大な損害を受ける可能性があります。
• 当社は、追加のコラボレーションを確立しようとすることがあり、商業的に合理的な条件で確立できない場合、または全く確立できない場合、開発および商業化計画を変更する必要がある場合があります。
• 当社は、当社の製品の製造および商業流通のあらゆる側面を第三者に依存しており、多くの場合、単一のサプライヤーまたは流通業者しかありません。これらの製造業者または流通業者の損失、タイムリーに当社に供給しないこと、または契約上の義務を正常に遂行しないこと、または規制要件を遵守しないこと、c GMP の要件またはガイダンスは、サプライチェーンの遅延または混乱を引き起こし、事業に重大な害を及ぼす可能性があります。
• 当社は、臨床試験および一部の前臨床試験の実施を第三者に委ねています。契約上の義務を正常に履行し、規制要件を遵守し、または予想される期限を満たさない場合、当社は Auryxia 、 Vafseo または当社の製品候補の販売承認を取得または維持できず、当社の事業が実質的に損なわれる可能性があります。
• Auryxia に関連する特定の知的財産のライセンシーが当社との既存の契約または関係を終了、変更、または終了すると脅す場合、当社の事業が重大な損害を受ける可能性があります。
• 現在、 Vafseo の商用供給のための原料、原料、医薬品および医薬品製品の製造および初期段階の研究サービスについては、中国の第三者に依存しています。当社の Vafseo の商業化、または製品候補の開発は、これらの製品またはサービスの入手の中断または遅延が生じた場合、遅延、阻止、または損なう可能性があります。
• 当社の知的財産を適切に保護できない場合、第三者が当社の知的財産を使用することができ、市場での競争力に悪影響を及ぼす可能性があります。
• 私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
• 当社が所有またはライセンスしている知的財産と、当社の現在および将来の製品に関連する非特許排他性は、市場での当社の競争力に悪影響を及ぼし、 Auryxia 、 Vafseo またはその他の将来の製品の価値に悪影響を及ぼす可能性があります。
• 1 つ以上の一般的な競合他社の市場参入、または当社の知的財産権に異議を唱えようとする第三者の試みは、 Auryxia および Vafseo の販売を制限し、当社の事業および事業結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
• 第三者の知的財産権侵害の請求や第三者の特許に対する異議申立て / 無効手続を含む訴訟および行政手続は、費用がかかり、時間がかかり、当社の創薬、開発および商業化努力を遅らせたり害したりする可能性があります。
• 私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示することに関するクレームを受けるかもしれない。
• 上級管理職や有能な人材を引き付け、維持、動機付けできなければ、 Auryxia または Vafseo の開発と商業化を成功させることができない可能性があります。
• 当社は、従業員基盤を含む当社の成長管理、パートナーシップおよび事業の成功管理において困難に直面する場合があります。
• 当社は、 2023 年 12 月 31 日時点の財務報告に関する内部統制において、在庫および在庫関連取引の会計に関する重大な弱点を特定しました。この重大な弱点を是正できない場合、または将来的に財務報告に関する内部統制に重大な弱点その他の欠陥が生じた場合、または財務報告に関する効果的な内部統制システムを維持できなかった場合、財務結果を正確かつタイムリーに報告したり、不正を防止したりすることができない可能性があります。財務報告に関する内部統制が効果的でないと判断し、事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
• 当社の株価は変動しており、今後も変動し、普通株式の保有者または将来の購入者に大きな損失をもたらし、当社および当社の役員および取締役に対する訴訟が生じる可能性があります。
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フォーム 10— Q
2024 年 6 月末四半期
目次ページ
ページ 第1部 第1項 プロジェクト2 第3項 プロジェクト4 プロジェクト1 第1 A項 プロジェクト2 第3項 プロジェクト4 第5項 プロジェクト6
このフォーム 10—Q の四半期報告書では、別段の明記または文脈で別段の要求がない限り、「 Akebia 」、「当社」、「当社」、「当社」、「当社」および類似の言及は、 Akebia Therapeutics, Inc. を指します。適切な場合には、連結子会社。2018 年 12 月 12 日、合併完了に関連して、または 合併する , と Keryx Biopharmaceuticals , Inc. ,または ケリックス ケリックスは同社の完全子会社となった。
AURYXIA ® 、 AKEBIA Therapeutics ® 、 Vafseo ® および関連するロゴは Akebia および / またはその関連会社の商標です。フォーム 10—Q のこの四半期報告書に表示されるその他のすべての商標、商名およびサービスマークは、それぞれの所有者の財産です。利便性のためだけに、フォーム 10—Q のこの四半期報告書で言及されている商標、商号、およびサービスマークは、 ® または TM 記号ですが、そのような参照は、適用可能なライセンス提供者が、適用法の下で、これらの商標および商名に対する権利を最大限主張しないことを示すことを意図するものではありません。当社は、他社の商号、商標、サービスマークの使用または表示が、他の企業との関係、または当社の支持またはスポンサーシップを意味することを意図していません。
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第1部-財務情報
項目 1 。 財務諸表。
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監査されていない簡明な総合貸借対照表
(千ドル、1株を除く) 六月三十日 2024 十二月三十一日 2023 資産 流動資産: 現金 · 現金同等物 $ 39,499 $ 42,925 在庫情報 23,872 15,691 売掛金純額 29,765 39,290 前払い費用と他の流動資産 18,961 20,243 流動資産総額 112,097 118,149 財産と設備、純額 2,895 3,629 経営的使用権資産 10,360 12,416 無形資産、純額 18,021 36,042 グッドウィル 59,044 59,044 その他長期資産 17,779 12,423 総資産 $ 220,196 $ 241,703 負債と株主赤字 流動負債: 売掛金 $ 10,107 $ 14,635 費用とその他の流動負債を計算しなければならない 53,897 67,735 繰延収益の現在の部分 43,296 — 長期債務の当期部分 — 17,500 流動負債総額 107,300 99,870 繰延収入,当期分を差し引く — 43,296 長期経営賃貸負債 6,299 8,947 長期債務、純額 38,031 17,183 将来のロイヤルティの売却に関する負債 ( 現行分を差し引いたもの ) 53,101 54,013 顧客への返金責任 40,018 40,093 株式証法的責任 2,644 — その他長期負債 6,557 8,885 負債総額 253,950 272,287 引受金及び又は有事項(付記10) 株主赤字: 優先株$0.00001 パー値、 25,000,000 株式認可 違います。 株式発行と
2024 年 6 月 30 日、 2023 年 12 月 31 日の未払い
— — 普通株$0.00001 パーバル; 350,000,000 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日に承認された株式; 209,929,145 そして 194,582,539 2024 年 6 月 30 日、 2023 年 12 月 31 日の発行済株式と発行済株式
2 2 追加実収資本 1,601,755 1,578,358 その他の総合収益を累計する 6 6 赤字を累計する (1,635,517 ) (1,608,950 ) 株主総損失額 (33,754 ) (30,584 ) 総負債と株主赤字 $ 220,196 $ 241,703
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
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株式会社アケビア · セラピュティクス
監査済み連結営業決算書及び包括損失
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 6 月 30 日までの半年 ( 株当たり金額を除く千ドル ) 2024 2023 2024 2023 売上高 製品収入、純額 $ 41,209 $ 42,244 $ 72,218 $ 76,950 ライセンス、コラボレーション、その他の収益 2,439 14,132 4,037 19,431 総収入 43,648 56,376 76,255 96,381 販売原価 製品原価およびその他の収益 8,036 8,273 10,630 19,452 無形資産の償却 9,011 9,011 18,021 18,021 商品販売総コスト 17,047 17,284 28,651 37,473 運営費用: 研究 · 開発 7,647 20,197 17,379 39,883 販売、一般、行政 26,917 27,036 52,354 52,090 許可証 762 949 1,473 1,517 再編成する — (94 ) 58 12 総運営費 35,326 48,088 71,264 93,502 運営損失 (8,725 ) (8,996 ) (23,660 ) (34,594 ) その他の収入(費用) 利子費用 (2,149 ) (1,642 ) (4,647 ) (3,204 ) その他の収入 (39 ) (10 ) 56 272 株式証負債の公正価値変動を認める 2,331 — 2,201 — 債務返済損失 — — (517 ) — リース解除による損失 — (524 ) — (524 ) 所得税前純損失 $ (8,582 ) $ (11,172 ) $ (26,567 ) $ (38,050 ) 純損失 $ (8,582 ) $ (11,172 ) $ (26,567 ) $ (38,050 ) 総合損失 $ (8,582 ) $ (11,172 ) $ (26,567 ) $ (38,050 ) 1株当たり純損失: 基本的希釈の $(0.04 ) $(0.06 ) $(0.13 ) $(0.20 ) 加重平均普通株式発行済 : 基本的希釈の 209,705,397 186,817,431 207,330,274 185,798,865
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監査済み連結株主自己資本 ( 赤字 ) 計算書
普通株 追加実収資本 その他の総合収益を累計する 積算 赤字.赤字 株主合計 権益(赤字) (千ドル) 株価 金額 2022年12月31日の残高 184,135,714 $ 2 $ 1,562,247 $ 6 $ (1,557,025 ) $ 5,230 株式の売却による収益 従業員株式購入計画 103,500 — 34 — — 34 株に基づく報酬費用 — — 2,489 — — 2,489 制限付き株式付与 1,596,732 — — — — — 純損失 — — — — (26,876 ) (26,876 ) 2023年3月31日の残高 185,835,946 $ 2 $ 1,564,770 $ 6 $ (1,583,901 ) $ (19,123 ) 株に基づく報酬費用 — — 3,490 — — 3,490 制限付き株式付与 2,292,923 — — — — — 純収入 — — — — (11,172 ) (11,172 ) 2023年6月30日の残高 188,128,869 $ 2 $ 1,568,260 $ 6 $ (1,595,073 ) $ (26,805 ) 普通株 余分な実収 資本 その他の総合収益を累計する 積算 赤字.赤字 株主合計
赤字.赤字
(千ドル) 株価 金額 2023年12月31日の残高 194,582,539 $ 2 $ 1,578,358 $ 6 $ (1,608,950 ) $ (30,584 ) 普通株式の発行 ( net of 発行費用 13,261,311 — 18,740 — — 18,740 株式の売却による収益 従業員株式購入計画 92,321 — 70 — — 70 オプションの行使 280,260 — 141 — — 141 株に基づく報酬費用 — — 2,360 — — 2,360 制限付き株式付与 1,237,718 — — — — — 純損失 — — — — (17,985 ) (17,985 ) 2024 年 3 月 31 日現在の残高 209,454,149 $ 2 $ 1,599,669 $ 6 $ (1,626,935 ) $ (27,258 ) オプションの行使 23,892 — 14 — — 14 株に基づく報酬費用 — — 2,072 — — 2,072 制限付き株式付与 451,104 — — — — — 純損失 — — — — (8,582 ) (8,582 ) 2024年6月30日の残高 209,929,145 $ 2 $ 1,601,755 $ 6 $ (1,635,517 ) $ (33,754 )
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監査されていないキャッシュフロー表簡明総合レポート
6 月 30 日までの半年 (千ドル) 2024 2023 経営活動: 純損失 $ (26,567 ) $ (38,050 ) 純損失と経営活動で使用される現金純額の調整: 減価償却 764 795 無形資産の償却 18,021 18,021 株式証負債の公正価値変動を認める (2,201 ) — 将来のロイヤルティの売却に伴う非現金ロイヤルティ収入 (865 ) (936 ) 非現金研究開発費 — 782 非現金利子支出 229 983 非現金でレンタル料金を扱っております 2,056 (955 ) リース終了による非現金償却 — (825 ) 債務の消却による非現金損失 294 — 在庫の償却 1,061 612 過剰在庫購入コミットメントの変更 2,068 — 株に基づく報酬費用 4,432 5,979 営業資産 · 負債の変動 売掛金 9,525 20,712 在庫品 (19,360 ) 10,828 前払い費用と他の流動資産 1,282 7,684 その他長期資産 452 (5,876 ) 売掛金 (726 ) (12,058 ) 費用とその他の流動負債を計算しなければならない (14,526 ) (19,382 ) リース負債を経営する (1,959 ) 1,034 繰延収入 — (3,738 ) その他長期負債 (3,478 ) 481 経営活動のための現金純額 (29,498 ) (13,909 ) 投資活動: 設備を購入する (29 ) — 投資活動に使用された純現金 (29 ) — 融資活動: 債券発行で得られた金 45,000 — ブラックロック信用契約に関連する発行費用の支払 (750 ) — 普通株を発行して得られる収益は,発行コストを差し引く 18,740 — 従業員株式購入計画による株式発行の収益 70 34 株式オプションを行使して得られる収益 155 — 有期債務の返済 (37,100 ) (24,000 ) 融資活動提供の現金純額 26,115 (23,966 ) 現金、現金等価物、および制限現金の減少 (3,412 ) (37,875 ) 現金、現金等価物、制限現金--期初 44,579 93,169 現金、現金等価物、制限された現金--期末 $ 41,167 $ 55,294 ノンキャッシュファイナンス活動 ブラックロック信用契約に関連したワラントの発行 $ 4,846 $ — ブラックロッククレジット契約に関連する未払い発行費用 $ 522 $ —
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監査を経ず簡明総合財務諸表を付記する
1. 業務的性質
組織する
株式会社アケビア · セラピュティクスと呼ばれる アケビア または 会社 2007 年にデラウェア州に法人化され、 2014 年に公開会社となった。Akebia は、患者のアンメットニーズに対応することにコミットしている完全に統合された商業段階のバイオ医薬品企業です。当社の目的は、腎臓病の影響を受ける一人ひとりの生活の改善です。
その会社は所有している二つ 食品医薬品局が承認した製品、または 林業局 アメリカ合衆国では、または アメリカです。 、 Vafseo ® (vadadustat) は経口低酸素誘導因子プロリルヒドロキシラーゼ、または HIF—PH, 阻害剤。Vafseo (vadadustat) 錠剤は、 2024 年 3 月 27 日に米国で慢性腎疾患による貧血の治療のために承認されました。 CKD の 少なくとも 3 ヶ月間透析を受けている成人の場合。米国で Vafseo を発売中 Auryxia 株式会社 ( クエン酸鉄 ) は、 ( i ) 透析依存性慢性腎疾患の成人患者の血清リン濃度の制御、または DD — CKD ( ii ) 鉄欠乏性貧血の治療、または IDA 、 非透析依存性慢性腎疾患の成人患者または NDD—CKD . Auryxia は 2025 年 3 月に米国での独占権を失う。
Vafseo は、欧州経済領域において CKD に関連する症状性貧血の治療でも承認されています。 ヨーロッパ経済区 、イギリス、または イギリス.イギリス 慢性維持透析中の成人患者、および日本では成人透析依存および非透析患者に対して。Vafseo は、特定の国で当社の協力パートナーによって販売されています。
クエン酸鉄は、 DD—CKD 、 NDD—CKD を含む CKD 患者の高リン酸血症の改善のための経口治療薬、および成人 IDA 患者の治療のための Riona ( クエン酸鉄水和物 ) として、当社共同パートナーによって販売されています。
創業以来、当社は研究開発に大部分の資源を費やしてきました。 研究開発 前臨床および臨床開発活動、 Auryxia の商業化、およびこれらの業務の一般的および管理的サポートを含む。当社は、米国での Auryxia 販売による収益および日本における Auryxia のサブライセンス権による収益の計上を開始しました。日本における Auryxia のサブライセンス権は、当社の日本パートナーである Japan Tobacco, Inc. によるものです。子会社である鳥居製薬株式会社、株式会社集団的に、 Jt と鳥居 2018 年、さらに、新規治療薬のパイプラインとポートフォリオを拡大するための追加開発機会の模索を継続しています。
2024年6月30日現在,会社の現金と現金等価物は約ドルである39.5 百万ドルです。現在の運営計画によると、会社は、その現金資源および会社が製品、特許権使用料、供給および許可収入から生成されると予想している現金は、その現在の運営計画に資金を提供するのに十分であり、本10-Q表の四半期報告書を提出してから少なくとも12ヶ月、または フォーム 10— Q それは.しかし、会社の経営業績が会社の経営計画で予想されている水準に比べて大幅に悪化すれば、会社の流動資金とその将来経営を継続する能力に影響を与える。同社は、製品やライセンス、協力およびその他の収入(特許権使用料および供給協定収入を含む)を通じて、将来の現金需要に資金を提供する見通しだ。当社がその資源が流動資金需要を満たすのに不十分であると考えた場合、公共またはプライベート株の売却、新たな債務取引を行うこと、潜在的な戦略取引を探索すること、現金を生成すること、または資金を節約する他の措置を考慮すること、またはこれらの方法の組み合わせまたは他の戦略的選択を求めることができる。現在の運営計画が当社が予想する時間枠内で実現されることが保証されないか、またはその現金資源が当社が予想される一定期間の運営計画に資金を提供するか、または当社が許容可能な条項で追加資金を提供することが保証されないか、または全くできない。
2. 重要会計政策の概要
当社の重要な会計方針は、 2023 年 12 月 31 日を末日とする年度の監査連結財務諸表およびその注記に開示されており、当社が証券取引委員会に提出したフォーム 10—k の年次報告書に含まれています。 アメリカ証券取引委員会 , 2024 年 3 月 14 日、または 2023セル10-K .これらの財務諸表の日付以降、当社の会計方針に重要な変更はありません。
経営陣の意見では、未監査連結財務諸表の公正な提示のために必要と考えられる通常の経常発生および見積もり修正からなるすべての調整が含まれています。2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の中間決算は、必ずしも 2024 年 12 月 31 日に終了した会計年度またはその他の将来の期間に予想される結果を示すものではありません。
当社は四半期ごとに季節性を経験しています。一般的に、第 1 四半期の売上高は前四半期よりも低く、第 2 四半期と第 3 四半期は第 1 四半期よりも高く、第 4 四半期の売上高は年間最高です。
列報根拠と合併原則
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付属の未監査連結財務諸表は、米国で一般的に認められている会計原則に従って作成されています。または 会計原則を公認する .これらの注釈における適用可能なガイダンスへの言及は、会計基準法典に記載されている権威ある GAAP に言及することを意味します。 ASC , および会計基準の更新、または ASU, 財務会計基準委員会、または FASB .
監査済み連結財務諸表には、当社およびその完全子会社の決算が含まれます。本連結財務諸表では、重要な内部取引残高をすべて除外しています。
これらの未監査連結財務諸表に含まれる特定の金額、パーセンテージ、その他の数字は、四捨五入調整の対象となっています。したがって、特定の表の合計として示される数値は、それ以前の数値の算術集計ではない可能性があり、テキストのパーセンテージとして表される数値は、合計が 100% ではない可能性があり、適用される場合、集計された場合は、それ以前のパーセンテージの算術集計ではない可能性があります。
予算の使用
公認会計基準に従って財務諸表を作成し、報告期間中の資産および負債、収入および費用の報告金額、費用、資産および負債の分類、または資産および負債の開示に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。経営陣はその推定数を評価し続けるだろう。管理層は過去の経験(例えば)及び各種の要素に基づいて推定と仮定を行い、期待業務と運営変化、関連状況に属すると考えられる合理的な仮説に関連する感度と波動性を含み、その結果は資産及び負債の帳簿価値を判断する基礎を構成し、このような資産及び負債の帳簿価値は他の出所から容易に見られるわけではない。場合によっては、管理職たちはこの過程で重要な判断をしなければならない。推定過程は通常、最終的な未来の結果に対して一連の潜在的な合理的な推定を生成する可能性があり、管理層はその合理的な推定範囲内の額を選択する。同社はこれらの推定を定期的に評価しているにもかかわらず、実際の結果はこれらの推定とは大きく異なる可能性がある。推定された変化は、それらが知られている期間に記録される。
これらの未監査連結財務諸表に反映される重要な見積もりおよび判断には、以下のものが含まれます。発生経費、その他の長期負債、製品販売に関する各種リベート、リターンおよび準備金を含む製品収益、在庫、販売原価、研究開発および販売、一般および管理、当社の使用権資産を含む長期資産の間の費用の分類、無形資産と善意
現金、現金等価物、および限定現金
当社は、現金、現金同等物および制限現金の決定にあたっては、購入日から 90 日以内に現金に容易に転換可能な流動性の高い投資のみを現金同等物とみなします。2024 年 6 月 30 日現在、現金および現金等価物は主に手元現金を含んでいます。
制限現金は、マサチューセッツ州ケンブリッジにある当社のオフィスおよび研究室スペース、または米国における信用状の未払いの確保に必要な金額を表します。 ケンブリッジ · リース .制限現金は連結バランスシートの「その他の長期資産」に含まれています。
以下の表は、連結貸借対照表に記載された現金、現金同等物および制限現金を、連結キャッシュフロー計算書に記載された合計金額と照合しています。
(単位:千) 2024年6月30日 2023年12月31日 現金 · 現金同等物 $ 39,499 $ 42,925 他の長期資産に含まれる制限された現金 1,668 1,654 現金総額、現金等価物、および限定現金 $ 41,167 $ 44,579
信用リスクが集中する
現金、現金等価物および売掛金は、信用リスクの集中にさらされる可能性のある唯一の金融商品です。当社は主に現金勘定を運営しています。 二つ 米国の金融機関は、連邦預金保険会社の制限を超えることがあります当社は、保険限度額を超える現金残高の損失を発生していません。当社の経営陣は、現時点で、現金を保有する金融機関の財務状況により、当社が重大な信用リスクにさらされているとは考えていません。
当社は、未払い債権の回収能力を判断し、回収が疑わしい場合には、債権の引当を支付します。規定は、すべての重要な未払い債権の特定のレビュー、特にレビューされていない請求書の全体的な品質と年齢、および過去の支払パターンおよび既存の請求書の詳細なレビューに基づいて行われます。
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経済的要因です当社は、お客様や協力パートナーに伴う信用リスクは重大ではないと考えています。当社の信用損失引当金は $でした。0.2 百万ドルとドル1.0 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 12 月 31 日の時点でそれぞれ 100 万ドルです。2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の純回復額は $0.2 信用損失の増分手当を含めて 100 万ドル0.2 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の百万円。償却額は $0.6 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月半で 100 万ドルを調達しました。
製造 · 流通リスク
当社は、該当する場合には、製品および製品候補に関連する商業活動のための製品を供給するために、第三者の製造業者、物流会社および流通業者に依存しています。特に、当社は、当社の製品および製品候補活動に関連する医薬品の有効成分および製剤の要件を供給するために、少数のメーカーに依存しており、今後も依存していきます。Auryxia および Vafseo の商業化を含むこれらの活動は、医薬品の有効成分および製剤の供給または完成製品の市場への流通の大幅な中断によって悪影響を受ける可能性があります。
最近採用されていない会計公告
2023年11月、FASBはASU 2023-07を発表した 報告可能な部分に開示された改善 . ASU 2023 — 0 7 は、最高執行責任者に定期的に提供される重要なセグメント費用の開示を要求します。 CODm 、 セグメントの損益計量に含まれており、セグメントの損益と調整するための他のセグメント項目の金額と構成の説明、およびエンティティの CODm のタイトルとポジション。ASU 2023 — 0 7 は、 2023 年 12 月 15 日以降の会計年度における年次報告期間および 2024 年 12 月 31 日以降の会計年度における中間報告期間において遡及的に適用されます。当社は現在、 ASU 2023 — 0 7 の採用が連結財務諸表および開示に及ぼす影響を見直しています。
FASBは2023年12月にASU 2023-09を発表しました 所得税 ( トピック 740 ) : 所得税開示を改善する . ASU 2023 — 0 9 は、公的企業に対し、毎年 ( i ) 税率調整における特定のカテゴリーを開示し、 ( ii ) 定量的しきい値を満たす調整項目のための追加情報を提供することを要求しています ( これらの調整項目の効果が税引前利益または損失を適用される法定所得税率に掛け算出した金額の 5% 以上である場合 ) 。ASU 2023 — 0 9 は、 2024 年 12 月 15 日以降に始まる会計年度における年次報告期間について有効になります。当社は現在、 ASU 2023 — 09 の評価を行っており、連結財務諸表に重大な影響を与えないと予想しています。
3. 金融商品の公正価値
以下の表は、適正価値で測定された特定の資産と負債を、各資産と負債の評価に使用された入力レベルによって分類したものです ( 千単位 ) 。 2024年6月30日 第1級 2級 第3級 公正価値 長期債務 : 株式証法的責任 $ — $ 2,644 $ — $ 2,644 2023年12月31日 第1級 2級 第3級 公正価値 現金等価物: 貨幣市場基金 $ 1,504 $ — $ — $ 1,504
現金等価物 - 現金および現金同等物に含まれるマネーマーケットファンドは、アクティブマーケットのクォート市場価格を使用して評価されるため、公正価値階層のレベル 1 に分類されます。2024 年 6 月 30 日現在、当社は現金等価物に含まれるマネーマーケットファンドを有していません。
保証責任 — 保証債務は、直接的または間接的に観測可能な入力を使用して評価されるため、公正価値階層のレベル 2 に分類されます。フェアバリューは、ボラティリティ、リスクフリーレート、配当利回り、期待期間の主な入力を使用して、ブラック · ショールズオプション価格モデルを使用して算出されました。
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4. 在庫およびプレペイド製造
在庫は以下のとおり ( 千単位 ) 。
2024年6月30日 2023年12月31日 在庫数、現在 : 製品の中で $ 9,547 $ 4,297 完成品 14,325 11,394 在庫、当面 $ 23,872 $ 15,691 その他の長期資産に含まれる長期在庫 :
原料.原料 403 1,143 製品の中で 14,795 8,260 在庫 · 長期 15,198 9,403 総在庫 $ 39,070 $ 25,094
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在の在庫は、主に当社の商用製品である Auryxia 関連の在庫で構成されています。2024 年 6 月 30 日及び 2023 年 12 月 31 日現在、当社は 違います。 前払いの製造コストと $0.5 Auryxia 医薬品の前払い製造コストの 100 万ドルです
未監査精密連結営業計算書における製品原価およびその他の収益に計上された超過、陳腐化、スクラップその他の理由の結果として Auryxia に対して償却された在庫および包括損失は約 $0.5 百万ドルとドル1.1 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のそれぞれ 100 万ドルと0.3 百万ドルとドル0.6 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間にそれぞれ 100 万ドル。2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間、当社は製品コストおよびその他の収益を $$ 削減しました。4.9 百万ドルとドル8.6 以前にゼロに償却されていた在庫を商業的に販売する能力により、その純実現可能価値がそれぞれ 100 万ドルとなりました。
発売前の在庫
当社は、 Vafseo の医薬品有効成分に対する前払いを記録するか、または アプリケーションプログラミングインタフェース , または米国の打ち上げおよび EEA 、英国、スイスおよびオーストラリアに使用する予定の薬物物質 ( 原料 ) 、または メディツェ準州 前払いの製造コストとしてVafseo バッチの品質リリースおよび契約製造組織から当社への所有権の移転時、または CMO , 製造コストを含む規制承認前の打ち上げ前の在庫のコストは、研究開発に費やされました。2024 年 6 月 30 日と 2023 年 12 月 31 日現在、同社は $11.6 1000万ドルと300万ドルです14.0 米国での Vafseo の発売に使用される見込みの Vafseo 原料の前払い製造コストのうち、未監査連結バランスシート上の前払い費用およびその他の経常資産に含まれています。注 6 を参照。 追加貸借対照表詳細 より多くの情報を得るために。
5. 無形資産と善意
無形資産
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日時点の累積償却費、事前減損および調整を差し引いた無形資産は、以下のとおり ( 千単位 ) 。
2024年6月30日 2023年12月31日 無形資産 : 総輸送量 価値がある 累計償却する 帳簿純価値 帳簿純価値 使用寿命を見込む Auryxia の製品権利開発 $ 214,705 $ (196,684 ) $ 18,021 $ 36,042 6 年間
同社は$を記録した9.0 2024 年 6 月 30 日と 2023 年の 3 ヶ月間の償却費用はそれぞれ 100 万ドルであり、18.0 2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の各 100 万ドルは、 Auryxia の開発製品権利に関連しています。
グッドウィル
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在、当社の親善は59.0 2018 年 12 月の Keryx との合併に関連して 100 万ドルを調達した。当社は 注釈 I これまでの商誉損益を証明しました
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6. 追加バランスシート詳細
前払い費用およびその他の経常資産は以下の通り ( 千単位 ) 。
説明する 2024年6月30日 2023年12月31日 プリペイド製造 $ 11,632 $ 14,489 他にも 7,329 5,754 前払い費用とその他の流動資産総額 $ 18,961 $ 20,243
注釈 4 を参照。 在庫とプリペイド製造 前払いの製造費用の詳細については
その他の長期資産は以下の通り ( 千単位 ) 。
説明する 2024年6月30日 2023年12月31日 長期在庫 $ 15,198 $ 9,403 制限現金 1,668 1,654 他にも 913 1,366 その他長期資産総額 $ 17,779 $ 12,423
注釈 4 を参照。 在庫とプリペイド製造 長期在庫の詳細については
クラウドコンピューティングの実装コスト
同社が第三者サプライヤーによって委託されたクラウドコンピューティング手配を実施することにはコストが生じる。ASC 350-40によると 営業権やその他の内部使用ソフトウェア サービス契約定義に適合したクラウドコンピューティング手配については,当社はアプリケーション開発段階で発生する条件に適合した実施コストを他の資産の構成要素として資本化している.プロジェクトが基本的に完了すると、ソフトウェアは会社が期待するように準備されており、これらのコストの資本化は終了する。予想される使用が可能になると、資本化コストは、選択権によってカバーされる期間を延長し、総合業務報告書および全面赤字報告書に販売、一般および行政費用を計上することを含む、関連するホストによって手配された期間内に直線的に償却される。データ変換,間接費用,一般と行政活動および訓練に関する費用は発生時に費用を計上した。構成後の訓練と維持費用は発生した費用に計上される
その他の 2024 年 6 月 30 日時点の長期資産は約 $0.9 資本化実施コストの数百万です存在した 違います。 2023 年 12 月 31 日時点での実施コスト。2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間の資本化実施費用の償却費用は重要ではありません。There was 違います。 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月と 6 ヶ月間の償却費。
経常経費その他の経常負債は、以下のとおり ( 千単位 ) 。
説明する
2024年6月30日 2023年12月31日 製品収入手当 $ 14,733 $ 22,940 商品返品準備金、現在の部分 4,337 5,420 臨床試験コスト 227 328 補償と関連福祉 6,364 8,216 賃貸負債を経営し、今期の部分 5,179 4,491 Panion & BF Biotech , Inc. によるロイヤルティ 3,260 3,989 専門費 1,485 1,909 発生製造コスト 1,165 5,555 リストラコスト、現在の部分 723 737 バイオベクトラ株式会社終了手数料、現在の部分 10,000 7,500 将来のロイヤルティの売却に関する負債、現在の部分 2,013 2,048 他にも 4,411 4,602 費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない $ 53,897 $ 67,735
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7. 負債
ブラックロックローンファシリティへの参入
2024 年 1 月 29 日、または 締め切り 同社は入国しました。 融資ファシリティの提供に関する契約、または ブラックロッククレジット契約、 と Kreos Capital VII ( UK ) Limited あるいは、あるいは クレオス ブラックロックが管理する資金および口座です。集団的に、 BlackRock , そして、合計元本額を最大 $とするシニア担保タームローンファシリティを提供します。55.0 百万、または 定期ローンの手配 .タームローンファシリティは 三つ トランシェ ( i ) トランシェ A— $37.0 100 万ドルは、クローズング日に資金調達され、 Pharmakon タームローンの返済に使用されました。8.0 2024 年 4 月 19 日に資金調達された。 トランシェ b 終了日 , および ( iii ) トランシェ C— $10.0 2024 年 12 月 31 日までの 1 回抽選で 100 万円が利用可能です。 定期ローン . トランシェ C は、取引終了日以降に株式または株式連結証券の形で一定額の累積現金総収益を受け取ることを条件として利用できます。
閉店日に、同社は $引き出しました。34.5 債務発行費用、手数料、経費を差し引いた後、トランシェ A の 100 万ドル。トランッチ b のクローズ日に、同社は $を引き出しました。7.5 債務発行費用手数料経費を差し引いた後 100 万ドルです
ブラックロックタームローンファシリティの初期満期日は 2025 年 3 月 31 日であり、当社が Vafseo の FDA 承認を受けた後、または ブラックロック満期日 .当社は、 2026 年 12 月 31 日までに利子のみの支払を行う必要があります。 BlackRock 利息のみ期間 その後、当社は毎月の第 1 暦日に同等の毎月の元金を支払います。特定の事象が発生した場合、返済スケジュールは加速されます。
タームローンファシリティは、 ( i ) タームの合計に等しい浮動年利で利息が発生します。 担保付き隔夜融資金利 あるいは、あるいは 軟性 1 ヶ月の期限 ( フロアを条件とします ) 4.25 年間% ) と ( ii ) のマージンのプラス 6.75 年間% ( 全体の上限を適用します 15.00 年率% の全金利 ) 。2024 年 6 月 30 日現在、当社の金利は 12.09 %.当社は、ブラックロック信用契約に関連する利子費用を $1.6 1000万ドルと300万ドルです3.8 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間にそれぞれ 100 万ドル。
ブラックロッククレジット契約に基づく債務不履行の支払事象の継続中、当該延滞金額の金利は自動的に追加で増加します。 3.0 年間% 、および追加の遅延手数料の対象となる場合があります。 2.0 延滞金額の % 。タームローンファシリティには、以下のような取引手数料も含まれます。 1.00 % to 1.25 引き下げ金額および出口手数料の% 0.75 関連するトランッチに資金提供された金額の% 。
当社は、未払い借金を満期前に前払いした場合、以下までの前払い手数料を支払う必要があります。 1.0 % to 4.0 前払い金額の % 。当社は、初年度中に前払いを行った場合、それ以外の未払い利子の金額も支払う必要があります。 12か月 前払い後の期間。
2024 年 6 月 30 日現在、ブラックロッククレジット契約に基づく将来の元本支払額は以下のとおりです ( 千単位 ) 。
元金払い 2024 $ — 2025 — 2026 — 2027 41,363 2028 1,589 償却前割引 · 発行原価前合計 42,952 差し引く:未償却割引と発行コスト (4,921 ) 定期融資総額 $ 38,031
ブラックロックタームローンファシリティは、知的財産を含む当社の既存および買収後の資産の実質的にすべてによって保証されています。ブラックロッククレジット契約では、当社が ( i ) 最低の現金残高を $維持することを要求します。15.0 1 つ以上の管理口座または ( ii ) トレーリング口座に百万 12か月 収入は $150.0 両方とも毎月測定されますブラックロック信用契約には、特定の表明および保証、特定の種類の取引および信用契約に典型的なその他の条項に従事する当社の能力を制限する肯定的および否定的な契約が含まれています。ブラックロック信用契約に基づき債務不履行が発生し、継続している場合、ブラックロックは、支払期限の加速を含む執行措置を講じる権利を有し、 Vifor 終了契約 ( 下記に定義される ) に基づく特定の支払を行う当社の能力を制限する可能性があります。
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2024 年 7 月 10 日、 Vifor 終了契約に関連して、当社と Kreos は BlackRock Credit Agreement の第 1 修正、または ブラックロッククレジット修正案 ブラックロック信用契約の特定の条項を修正します。注釈 16 を参照。 後続事件 , BlackRock Credit Amendment の詳細については。
捜査命令
クローズング日に、 Kreos Capital VII Aggregator SCSp 、 Kreos の関連会社、または ワラントホルダー 購入令状を受け取った 3,076,923 当社の普通株式は、 1 株当たり $の行使価格で1.30 あるいは、あるいは 初期令状 トランシェ C を借り入れると、当社は、ワラントホルダーに追加の購入ワラントを発行する義務があります。 1,153,846 当社の普通株式は、 1 株当たり $の行使価格で1.30 .各令状は、 8年 発行日から。
最初の令状は、 ASC 815 の下で分類された責任です。 派生ツールおよびヘッジ 潜在的に、会社の管理外での純現金決済を必要とする可能性があるため、初期ワラントは、未監査連結営業計算書に記載された公正価値の変化とともに、各期間の公正価値で測定されます。証券債務の公正価値は $でした。2.6 2024 年 6 月 30 日現在 100 万ドル。注釈 3 を参照。 金融商品の公正価値 公正価値の決定に関する情報について
その他の契約債務として計上
当社は、将来のロイヤルティの売却に係る債務を有し、債務取極として計上します。注釈 8 を参照。 繰延収益 · 払い戻し債務 · 将来のロイヤルティの売却に伴う債務 より多くの情報を得るために。
当社は、 Vifor ( International ) Ltd. ( 現在は CSL Limited の一部 ) に対して返金義務があります。 CSL Vifor これは負債の取り決めとしても説明されます注釈 8 を参照。 繰延収益 · 払い戻し債務 · 将来のロイヤルティの売却に伴う債務 より多くの情報を得るために。
Pharmakon Term Loans ( 2024 年 1 月 29 日廃止 )
2019 年 11 月 11 日、当社は、 Keryx を保証人として融資契約を締結しました。 Pharmakon ローン契約 バイオファーマ · クレジット PLC を担保代理人および貸し手として、または 担保エージェント、 貸し手として BioPharma Credit Investments V ( Master ) LP と、担保代理人との保証および担保契約を締結しました。バイオファーマ · クレジット · PLC はその後、貸し手としての単独で融資の利子を子会社である BPCR Limited Partnership に譲渡しました。担保代理人と貸し手は総称して ファーマコン .改正されたファーマコンローン契約は、合計額最大 $450 の担保付きタームローンファシリティで構成されていました。100.0 1000万ドル、あるいは Pharmakon Term Loans 下で利用可能になった 二つ トランッチ : ( i ) Pharmakon トランシェ A - $80.0 百万と ( ii ) Pharmakon トランシェ B - $20.0 100 万ドル2019 年 11 月 25 日、同社は $引出しました。77.3 Pharmakon トランシェ A の 100 万ドル、手数料と費用を差し引いた $2.7 100 万ドル2020 年 12 月 10 日、同社は $引き出しました。20.0 Pharmakon トランシェ b に無形貸し手費用と発行費用を差し引いた 100 万ドル。
クローズング日に、当社は、ブラックロック信用契約の収益を使用して、 Pharmakon Term Loans の当時の未払い元本残高を支払いました。35.0 100 万ドルと未払いの利子と前払い手数料 $0.2 100 万ドル2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間、当社は債務消却損失を $0.5 100 万ドル
修正された Pharmakon Term Loans は、 3 ヶ月間の可変金利で満期までの利息を計上しました。 軟性 SOFR の調整を加えて 0.30 %+7.50 %. SOFR 金利は上限でした 3.35 % 2023 年 10 月 31 日 ( ファーマコンローン契約第 4 修正案の日 ) まで、または 第四修正案 .ファーマコンローン契約に関連する利子費用は 無形の 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月半は同社は $認識1.6 百万ドルとドル3.3 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のファーマコンローン契約に関連する利子費用の 100 万ドル。
注 7 を参照。 負債.負債 詳細については、 2023 年のフォーム 10—k の連結財務諸表注釈を参照してください。
8. 繰延利益、返金債務及び先物ロイヤリティの売却に関する債務
当社は 2024 年 6 月 30 日現在、以下の繰延収益残高 ( 千単位 ) を有しています。
2024年6月30日 繰延収入: 短期.短期 長期の 総額 CSL Vifor ライセンス契約 $ 43,296 — $ 43,296 総額 $ 43,296 $ — $ 43,296
CSL Vifor ライセンス契約
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O n 2022 年 2 月 18 日、当社は第 2 回修正および再開ライセンス契約を締結しました。 Vifor ライセンス契約、 2017 年 5 月 12 日付のライセンス契約を修正し、再制定した CSL Vifor と オリジナルのライセンス契約 . Vifor ライセンス契約により、 CSL Vifor は Vafseo をフレセニウス · メディカル · ケア · ノースアメリカに販売する排他的ライセンスを付与します。 FMCNA 社 , および Fresenius Kidney Care Group LLC を含むその関連会社、当社によって承認された特定の第三者透析組織、特定のグループ購買組織および特定の非小売専門薬局のメンバーである独立した透析組織、総称して、 供給グループ アメリカ合衆国では、
Vifor ライセンス契約は、当社と CSL Vifor の間の利益分担契約として構成されており、当社は約 66 利益の% 、特定の事前に指定された費用を差し引いた。さらに、 CSL Vifor は当社に $$ の前払いを行った。25.0 2022 年 2 月に Vifor ライセンス契約の修正および改定に関連して、付随する未監査連結バランスシートに長期繰延収益として計上されました。
2024 年 7 月 10 日に、当社と CSL Vifor は、終了和解契約を締結しました。 Vifor 終了合意書 , に基づき、当社と CSL Vifor は、とりわけ、即時効の兆.e Vifor ライセンス契約を終了することに合意しました。注釈 16 を参照。 後続事件 , Vifor 終了契約の詳細については。
投資協定
当社は、 2017 年 5 月に、元のライセンス契約に関連して、 3,571,429 会社の普通株式の株式、または 2017 年株式、 CSL Vifor に 1 株当たり $14.00 合計で $50.0 100 万ドル
2022 年 2 月、 Vifor ライセンス契約に関連して、当社は 4,000,000 普通株式の株式または 2022 株 , CSL Vifor に 1 株当たり $5.00 合計で $20.0 1000万ドルです。
これは1ドルです18.3 株価に対するプレミアムを表す 100 万ドルまたは4.7 2017 年の株と $13.6 2022 年の株式に 100 万ドルを支払うことは、 Vifor ライセンス契約に関連する対価です。
2017 年の株式および 2022 年の株式は、停止合意の対象となり、議決権合意の対象となります。2017 年の株式および 2022 年の株式は、 1933 年の証券法 ( 改正 ) に基づいて登録されていない。 証券法 , そして、取引は、証券法第 4 条 ( a ) ( 2 ) の意味における公募を含まないため、証券法第 4 条 ( a ) ( 2 ) に含まれる登録免除およびその下で公布された規則 506 に依存して発行および販売されました。 注釈 8 を参照。 繰延収益、払い戻し債務及び将来のロイヤルティの売却に関する債務 Vifor ライセンス契約の詳細については、 2023 年のフォーム 10—k の連結財務諸表への注釈を参照してください。
繰延収益認識
当社は、 ASC 606 の規定に従って Vifor ライセンス契約の要素を評価し、契約相手方である CSL Vifor が顧客であると結論付けました。同社が特定した 1つは ( i ) サプライグループにのみ Vafseo を販売し、 ( ii ) サプライグループのメンバーにのみ転売するために指定卸売業者に Vafseo を販売する、当社の知的財産の特定の下位ライセンスの非譲渡可能なライセンスの Vifor ライセンス契約に基づく履行義務、( iii ) Vifor ライセンス契約の期間中、米国における Vafseo に関する医療業務をフィールドで行うこと、 ( iv ) Vafseo の販売に関連してのみ Akebia 商標を使用すること。
取引価格の $43.3 100 万ドルは前払金で構成されていました25.0 CSL Vifor が 2017 年の株式と 2022 年の株式に対して支払ったプレミアム4.7 1000万ドルと300万ドルです13.6 それぞれ 100 万ドル。Vifor ライセンス契約に基づき、 CSL Vifor からのこれらの支払いは返金不可であり、当社に支払われるその他の金額に対して信用できません。さらに、メディケア · メディケイド · サービスセンターが CMS 、 Vafseo が暫定薬物追加支払い調整から除外されたと決定した。 TDAPA について , 当社は Vifor ライセンス契約を終了する権利を有し、その後、 CSL Vifor が 2017 年の株式および 2022 年の株式に対して支払った前払い金およびプレミアムを返済する必要があります。FDA による Vafseo の将来の承認の可能性と、 Vafseo が CMS による特定の償還バンドルに含まれるかどうかに関する以前の不確実性を考慮すると、当社は開始時に取引価格全体を制限しました。
Vifor 終了契約の結果、 Vifor ライセンス契約に基づく履行義務は残っていません。したがって、 $の取引価格は43.3 2024 年 6 月 30 日時点の未監査連結貸借対照表において、短期繰延利益に分類されました。
顧客 · 運転資本基金に対する返済債務
Vifor ライセンス契約に基づき、 CSL Vifor は $40.0 100 万ドルを運転資本基金に 運転資本ファンド 同社の契約メーカーから Vafseo を購入する費用の一部を賄うために設立された。
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当社は運転基金が将来CSL Viforに貨物やサービスを移転する義務を代表していないと認定したため、ASC 606により返金責任として記録されている。返金負債はゼロ金利債務手配とされており、会社が返金負債に利息を計上する比率は15.0 年利%は、いくつかの要素に基づいて決定され、当社の信用格付け、比較可能な証券収益率及び予想返済期間を含む。2022年3月18日ドルになります40.0 CSL Viforの100万ドルを受け取った後、会社は簡明総合貸借対照表に返金負債の予備割引とそれに応じた繰延収益を記録した。返金責任の割引はViforライセンス契約の期待期限に応じて実際の利息方法で利息支出に償却されています。繰延収益は,Viforライセンスプロトコルの期待期限内に直線的に償却されて利息収入となる.割引の償却金額は#ドルです0.9 百万ドルとドル1.6 2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月はそれぞれ400万ドルと600万ドルです0.9 百万ドルとドル1.7 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間の繰延利益の償却額は $0.8 百万ドルとドル1.7 2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月はそれぞれ400万ドルと600万ドルです1.0 百万ドルとドル2.0 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間の
2024 年 5 月 3 日、当社と CSL Vifor は、 Vifor ライセンス契約の修正第 1 号、すなわち 修正案 .修正に基づき、 Vifor 終了契約により修正されたとおり、当社と CSL Vifor は、運転資本基金の返済方法を変更し、運転資本基金が四半期ごとに段階的なロイヤリティ支払によって返済されるようにすることに合意しました。 8 % to 14 米国における Vafseo の純売上高の% 。または WCF ロイヤリティペイ . WCF ロイヤリティの支払いは、 2025 年 7 月 1 日に開始され、 ( i ) の早い方まで継続されます。40.0 2028 年 5 月 31 日、または WCF ロイヤリティ期 . WCF ロイヤリティの支払いは、 $の最低 True—up マイルストーンの対象となります。10.0 1000万、$20.0 1000万ドルと300万ドルです40.0 百万、または WCF ロイヤリティ · トゥルーアップペイメント 、それぞれ 2026 年 5 月 31 日、 2027 年 5 月 31 日、 2028 年 5 月 31 日、または WCF ロイヤリティ TrueUp Dates .特定の WCF ロイヤリティ · トゥルーアップ日付において CSL Vifor に支払われた WCF ロイヤリティの累積合計がそれぞれの WCF ロイヤリティ · トゥルーアップ支払い未満である場合、当社は、 WCF ロイヤリティ · トゥルーアップ支払いと当該 WCF ロイヤリティ · トゥルーアップ日付までに当社が支払った WCF ロイヤリティの累積合計との差額に相当する 1 回限りの支払いを CSL Vifor に支払います。当社は、本修正条項が Vifor ライセンス契約の条項と実質的に異なっていないと判断し、したがって、本修正条項は修正として計上されました。同社は、 15 % 割引率は適切です。当社は、各報告期間ごとに実効金利を再評価します。
2024 年 6 月 30 日現在、 $40.0 100 万ドルの返済債務は、 Vifor に対する返済債務の返済時期が 1 年を超えると経営陣の見積もりに基づき、長期債務に分類されます。
将来のロイヤルティの売却に関する責任
2021 年 2 月 25 日、当社はロイヤルティ権益取得契約を締結しました。 ロイヤリティ協定、 HealthCare Royalty Partners IV , L. P. と、または HCR の 当社は、日本およびその他のアジア諸国における Vafseo のロイヤルティおよび販売マイルストーンを受け取る権利を HCR に売却しました。 MTPC テリトリ そして、そのような支払いは集合的に ロイヤリティ利子支払い , 各場合において、 MTPC 契約に基づき当社に支払われる。ロイヤリティ利息の支払いは、年間最大「キャップ」が適用されます。13.0 100 万ドル後、会社は受け取ります。 85 その年の残りの部分のロイヤリティ利子支払いの% 。ロイヤリティ利息の支払いは、合計の最大「上限」も対象となります。150.0 100 万ドル、その後ロイヤルティ利息の支払いは会社に戻されます。当社は、 MTPC 契約に基づき、 Vafseo の将来の規制上のマイルストーンを受け取る権利を保持します。
取引日には、会社はHCRから受け取った収益#ドルを記録した44.8 2,000,000ドル(いくつかの取引費用を差し引く)を負債として使用し、手配された有効期間内に実際の利息法を使用して償却します。将来の特許使用料や債務償却に関する負債の売却は、同社の現在の将来の特許権使用料の推定に基づいており、協定の有効期間内に支払われる予定である。当社が将来の特許使用料支払いの推定値が以前の推定値よりも大きいか、またはそれ以下である場合、またはその支払いの推定時間が以前の推定と大きく異なる場合、当社は実際の金利を調整し、予想に基づいて関連する非現金利息支出を確認する。将来の特許使用料の見積もりが将来の特許使用料を売却する収益よりも低い場合、会社は関連する非現金利息支出を確認しない。当社は四半期ごとに実質金利を見直し、必要に応じて前向きに調整しています。2024年6月30日までの年間有効金利は0 %であります。したがって、当社は監査されていない簡明な総合経営報告書および全面赤字で非現金利息支出を確認していません。会社はMTPC地域の特許使用料や販売マイルストーンに関するキャッシュフローに参加し続けているため、会社はこれらの特許使用料を非現金特許権使用料収入として会計処理し続け、これらの収入は監査されていない簡明総合経営報告書と全面赤字に許可証、協力、その他の収入に反映されている。付記8を参照 繰延収入、返金責任、将来の特許権使用料販売に関する責任 特許使用料契約のより詳細な説明を理解するために、“2023年連結財務諸表付記”テーブル10-kを参照してください。
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その会社は$を支払った0.4 百万ドルとドル0.9 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間の HCR へのロイヤルティの 100 万ドルと0.4 百万ドルとドル1.0 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間にそれぞれ 100 万ドル。 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日時点の残高は以下の通り ( 千単位 ) 。
将来のロイヤルティの売却に関する責任 2024年6月30日 2023年12月31日 経常部分 ( 経常経費その他の経常負債に含める ) $ 2,013 $ 2,048 長期部分 53,101 54,013 将来のロイヤルティの売却に関する責任総額 $ 55,114 $ 56,061
9. 賃貸借証書
ケンブリッジ · リース
ケンブリッジリースの下で、当社は約 65,167 マサチューセッツ州ケンブリッジにあるオフィス、倉庫、ラボスペースの平方フィートですケンブリッジリースの期間に関する 59,216 オフィスと収納スペースの平方フィートは 2026 年 9 月 11 日に終了します。 1つは 5年制 拡張オプションが利用可能。ケンブリッジリースの期間に関する 5,951 研究室スペースの平方フィートは 2026 年 9 月 11 日に終了します。 1つは 2年制 延長オプションが利用可能。
ケンブリッジリースは取り消し不可であり、オペレーティングリースに分類されています。ケンブリッジ · リースのオフィス、倉庫、ラボスペースに関する更新オプションは、更新が合理的に確実ではないため、使用権資産および営業リース負債の計算には含まれていません。ケンブリッジリースには残存価値保証が含まれません。オペレーティングリース負債については、以下のインクリメンタル借入金利を適用しました。 6.65 % to 6.94 % は、 ASC 842 の採択日またはその後のリース期間延長の有効日のいずれかの残りのリース期間に基づいています。2024 年 6 月 30 日現在、ケンブリッジリーズの残りのリース期間は 2.20 何年か
運営リースコストは$1.2 百万ドルとドル2.5 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のそれぞれ 100 万ドル1.4 百万ドルとドル3.2 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のオペレーティングリース負債の計量に含まれる金額に対する支払額は、 $1.4 百万ドルとドル2.9 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のそれぞれ 100 万ドル1.4 百万ドルとドル3.1 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のケンブリッジリースに関する保証金は $です。1.7 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日時点の未監査連結貸借対照表に、その他の長期資産の制限現金として含まれている信用状の形で 100 万ドル。
サブリースと元ボストンリース
以前はリースしていた。 27,924 マサチューセッツ州ボストンにあるオフィススペースの平方フィート ボストンリーズ 2031 年 7 月に満了する予定の取消不可の営業リース契約の下で。同社は、 2019 年 10 月から 2023 年 2 月にかけてボストンリース全体を下賃借しました。当社は 注釈 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間の賃貸収入を記録し、記録しました。 違います。 賃貸収入と $0.3 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の未監査連結営業決算書におけるその他の利益として、それぞれ 100 万ドルの賃貸収入および包括損失を計上しました。
2023 年 5 月、リース契約の譲渡および引き受けに基づき、または リース割当契約、 当社は、ボストンリースにおけるすべての権利、所有権および利害を、 LG Chem Life Sciences Innovation Center , Inc. に譲渡しました。または LG化学 , そして LG Chem に $を支払いました1.3 100 万ドル2023 年 5 月現在、 LG ケミックはボストンリースに基づく当社のすべての権利と義務を引き受け、ボストンリースに基づく家賃その他の支払いについてこれ以上の義務はありません。ASC 842 に従って、 リース事業 , 当社は、ボストンリースに関連する使用権資産およびリース負債を償却し、使用権資産とリース負債の差額を $で相殺した認識しました。1.3 未監査精密連結営業計算書におけるリース終了損失として 100 万ドルの支払いと包括損失 $0.5 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月半で 100 万ドルを調達しました。
将来のリースコミットメント
ケンブリッジリースの下での将来のコミットメントは以下の通り ( 数千単位 ) 。
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運営中です 賃貸承諾額 2024年残り時間 $ 2,876 2025 5,819 2026 3,613 リースコミットメント総額 $ 12,308 減 : 現在価値調整 (830 ) 経常 · 長期営業リース債務 $ 11,478
10. 引受金とその他の事項
製造 · 無条件購入契約
ジーグフリート · マニュファクチャリング
当社の契約上の義務には、 Siegfried Evionnaz SA との商業供給契約、または ジークフリート、 Auryxia の商用医薬品を供給します。当社とジークフリートは、 2023 年 2 月に最新修正されたマスター製造サービスおよび供給契約を締結しました。 ジークフリート協定 当社は、あらかじめ定められた価格で Auryxia の医薬品の最小量を購入することに合意しました。2024 年 6 月 30 日現在、当社は、 Auryxia の医薬品の最低量を年間約 $30 の費用で購入する必要があります。21.4 2026 年末までに 100 万人
ジーグフリート協定の期間は 2026 年 12 月 31 日に満了する。シーグフリート契約は、当社とシーグフリートに特定の早期終了権を付与します。
ジーグフリートとの契約上の購入コミットメントに関連するその他の長期負債に計上された超過企業コミットメント負債は $でした。3.6 百万ドルとドル1.5 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 12 月 31 日の時点でそれぞれ 100 万ドルです。
パテオン製造
2020 年 3 月 11 日、株式会社パテオンと供給契約を締結しました。または パテオン, または パテオン協定 パテオンは、 2025 年 6 月 30 日までボリュームベースの価格体系の下で Vafseo 医薬品を商用用に製造し、いずれかの当事者が他方に対して 18ヶ月です 「事前に書面による通知。パテオン契約に基づき、当社は、当社が提供する特定の四半期および年間の予測に基づいて、バフセオ医薬品の世界需要の推定額の一定割合をパテオンから購入することに合意しました。2024 年 6 月 30 日現在、当社は 違います。 ただし、世界の需要が変動する見積もりにより、パテオン契約に基づく将来の義務を負う可能性があります。
呉西 STA 製造
2020 年 4 月、当社は WuXi AppTec の子会社である STA Pharmaceutical Hong Kong Limited と供給契約を締結しました。 WuXi STA または、修正された場合、 WuXi STA DS 契約書 . WuXi STA DS 契約に基づき、 WuXi STA は 2029 年 4 月 2 日まで、ボリュームベースの価格体系で Vafseo の商用医薬品を製造します。WuXi STA DS 契約に基づき、当社は、 WuXi STA から Vafseo 医薬品の世界需要の一定割合を購入することに合意しました。2024 年 6 月 30 日現在、当社は $購入を約束しています。11.1 2024 年末までに WuXi STA から 100 万の Vafseo 薬物物質を供給します。
2021 年 2 月 10 日、当社は WuXi STA と供給契約を締結しました。 WuXi STA DP 契約書 WuXi STA は、 2025 年 2 月 10 日まで、ボリュームベースの価格体系で商用目的の Vafseo 医薬品を製造 · 供給します。Vafseo 医薬品の価格は、当社と WuXi STA によって毎年見直されます。また、当社は、特定の合理的な費用を WuXi STA に償還します。WuXi STA DP 契約に基づき、当社は WuXi STA から Vafseo 医薬品の世界需要の一定割合を購入することに合意しました。WuXi STA DP 契約は、当社と WuXi STA の相互合意により更新または延長することができます。 18ヶ月です 」と事前に書面通知。WuXi STA DP 契約は、当社が関係を終了することを可能にします。 180 何らかの理由で WuXi STA に書面による事前の通知です。さらに、各当事者は、特定の条件が発生した場合に WuXi STA DP 契約を終了する権限を有します。
BioVectra— 元製造と無条件購入コミットメント
バイオベクトラ株式会社との製造 · 供給契約に基づき、または バイオベクトラ 、およびバイオベクトラとの製品製造 · 供給および施設建設契約の修正 · 改定により、当社は最低限の購入に合意しました。
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Auryxia 原料の年間量を所定の価格で供給するとともに、 Auryxia 原料の製造 · 供給のための新しい施設の建設に関連した一定の費用を BioVectra に払い戻します。
2022 年 12 月 22 日に、当社と BioVectra は終了契約を締結しました。 BioVectra 契約終了 当事者は、とりわけ、 BioVectra による Auryxia 医薬品の製造および当社への供給に関連して当事者間で締結された既存のすべての契約を直ちに終了することに合意しました。BioVectra 終了契約の条件に基づき、当社と BioVectra は、既存および将来のすべての請求および負債、および特定の資料および文書の返却からお互いを免除します。さらに、当社は BioVectra に合計 $30 を支払うことに合意しました。32.5 ( i ) 前払い金 $100 万ドルからなる17.5 百万と ( ii ) 6人 四半期ごとの支払額2.5 2024 年 4 月に開始された総額 100 万ドル15.0 100 万ドル$の前払い17.5 2022 年 12 月 31 日に終了した四半期に 100 万ドルを計上し、製品原価およびその他の収益に計上されました。ASC 420 に従い、 脱退または処分費用債務 , 当社は、 2022 年 12 月 22 日時点の推定公正価値に基づく残りの終了手数料の負債およびそれに伴う費用を認識しました。当社は、残余の解約手数料の負債に利子を 17.0 年率% は、当社の信用格付け、同等の有価証券利回り、残りの解約手数料の償還期間の見通しなど、一定の要因に基づいて決定されました。当社は、解約当日の連結バランスシートに残存の解約手数料について、初期割引を計上しました。これにより、負債と販売された商品のコストに相当する請求が記録されました。11.2 2022 年 12 月 31 日に終了した四半期の 100 万ドル。負債残高の割引は、負債期間における実効金利法を用いて利息費用に償却されています。割引の償却額は $でした。0.4 百万ドルとドル1.0 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のそれぞれ 100 万ドル0.5 百万ドルとドル0.9 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間の
ライセンス内 — Panion ライセンス契約
2019年4月17日、当社とPanionバイオテクノロジー社、または パニオン 2番目の改訂および再記載されたライセンス契約、または Panion改訂された許可協定 当社とPanionとの間のライセンス契約を改訂して再説明しました。Panionの改訂されたライセンス契約は、Panionが所有するノウハウと特許に基づいて当社に独占的な許可を提供し、世界的に再許可、開発、製造、使用、販売、要約販売、クエン酸鉄を輸出入する権利がありますが、いくつかのアジア太平洋諸国や 許可側区域 それは.Panionの改訂されたライセンス契約はまた,当社が所有する特許に基づいてPanionに独占許可を提供し,(当社の書面の同意を得た場合)ライセンス側地域のある国で再許可,開発,製造,使用,販売,要約販売,レモン酸鉄の輸出入権を有する。Panionの改訂されたライセンス契約によると、Panionは、当社のライセンス地域におけるクエン酸鉄の売上の中央値から1桁の割合に基づく特許権使用料支払いを当社または任意のライセンス所有者から受ける資格がある。当社はPanionまたは任意の分被許可者から特許使用料を得る資格があり,支払いの基本はPanion許可地域のクエン酸鉄純売上高の中央値から1桁パーセントである。付記10を参照 引受金とその他の事項 本ライセンス契約のより詳細な説明については、2023年Form 10−k連結財務諸表付記を参照されたい。
当社は Panion における約 $のロイヤルティ支払いを発生しました。2.5 百万ドルとドル4.3 2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月でそれぞれ2.5億ドルと3.2 百万ドルとドル6.0 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の、米国における Auryxia の販売、および日本における Jt と Torii の Riona の純販売にそれぞれ 100 万ドルを計上しました。
その他の第三者契約
当社は、様々な組織と契約し、研究開発活動を実施し、当社の契約費用は約 $46.7 2024 年 6 月 30 日までに 100 万人。当社は、これらの研究開発契約に基づく業務の範囲を変更し、書面による通知により契約を解消することができます。場合によっては、第三者が書面による通知によって契約を解消することがあります。
訴訟等
当社は、通常業務の遂行において生じる様々な法的手続に随時関与しています。当社は、準備金を超える損失が合理的に発生する可能性のある場合には、損失の可能性または損失の可能性の範囲を開示します。これらのシナリオにおける様々な潜在的な結果の可能性と損失の定量化を評価するためには、重要な判断が必要です。当社の見積もりの変更は重大な影響を与える可能性があり、訴訟が進行し、新たな情報が明らかになるにつれて記録されます。潜在的な訴訟手続の結果を予測することは本質的に困難ですが、当社は、現在の訴訟手続の解決が当社の財務状況、事業結果またはキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼすとは考えていません。
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保証と補償
デラウェア州の法律で許可されている場合、会社は、その高級管理者、取締役、および従業員が会社との関係または会社で担当している職によって発生したいくつかの事件または事件を賠償することができる。場合によっては、ある司法管轄区域内で、会社はその従業員の行為によって法律の賠償義務を受ける可能性もある。同社は取締役と上級管理職責任保険を維持し、免責額に達した後に満期になる可能性のある賠償金額の一部をカバーすることを目的としている。また、当社は正常業務過程における各種合意の一方であり、これらの合意により、当社は何らかの事項について第三者に賠償を義務化することが義務付けられている可能性があります。2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、会社はこれらの賠償義務に関するいかなる損失にも遭遇せず、2024年6月30日現在も未解決のクレームはない。当社にはこれらの賠償債務に関するクレームは何もないので、これらの債務の公正価値は無視でき、関連する計算すべき項目も記録されていないと結論した。
11. 変数対価のための製品収益と準備金
現在までの製品収益は、米国での Auryxia 販売による唯一の収入源です。総純生産収益は $41.2 百万ドルとドル72.2 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のそれぞれ 100 万ドル42.2 百万ドルとドル77.0 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間の 製品収益手当と準備金のカテゴリは以下の通りです。
(単位:千) チャージバック そして割引 リベート、手数料 他にも 控除額 製品を返品する 総額 2023年12月31日の残高 $ 1,607 $ 22,991 $ 6,916 $ 31,514 当年売上高に関する現行規定 4,054 19,373 1,870 25,297 前年売上高の調整 77 (101 ) (105 ) (129 ) クレジット / 支払 (4,301 ) (27,530 ) (3,352 ) (35,183 ) 2024年6月30日の残高 $ 1,437 $ 14,733 $ 5,329 $ 21,499 (単位:千) チャージバック そして割引 リベート、手数料 他にも 控除額 製品を返品する 総額 2022年12月31日の残高 $ 1,259 $ 26,252 $ 10,923 $ 38,434 当年売上高に関する現行規定 5,215 38,998 2,566 46,779 前年売上高の調整 (8 ) (473 ) (171 ) (652 ) クレジット / 支払 (5,617 ) (41,474 ) (5,442 ) (52,533 ) 2023年6月30日の残高 $ 849 $ 23,303 $ 7,876 $ 32,028
チャージバック、割引および推定製品リターンは、関連製品収益が未監査の連結営業および包括損失計算書で認識される期間の収益の減少として計上されます。チャージバックは売掛金に対する減少として計上され、割引、リベート、手数料その他の控除は、連結連結バランスシートにおいて発生経費その他の経常負債または買掛金に対して対応する増加とともに計上されます。1 年以内に返済されない製品販売の推定製品返済額は、未監査連結貸借対照表にその他の長期負債として計上されます。
売掛金 ( 製品販売に係る純額 ) は約 $27.9 百万ドルとドル35.9 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 12 月 31 日の時点でそれぞれ 100 万ドルです。
12. ライセンス、コラボレーションおよびその他の収益
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当社は、ライセンス、コラボレーションおよびその他の収益契約からの以下の収益 ( 千単位 ) を認識しました。 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 6 月 30 日までの半年 実体.実体 説明する 2024 2023 2024 2023 メディツェ EU における Vafseo のライセンスと製品供給 $ — $ 10,000 $ — $ 10,000 MTPC 社 日本における Vafseo のライセンスおよび製品供給 1,169 516 1,581 4,678 Jt と鳥居 日本における Riona の販売に関するライセンスおよびロイヤルティ 1,270 1,391 2,456 2,528 大冢 終了した米国および国際協定 — 2,225 — 2,225 ライセンスおよびその他の収入総額 $ 2,439 $ 14,132 $ 4,037 $ 19,431
以下の表は、ライセンスおよびその他の収益に関する当社の契約資産および負債の変更 ( 千単位 ) を示しています。
2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間 残高は 始まったのは 期間 追加 控除額 てんびん 最後尾に 周期の 契約資産 : 売掛金 (1)
$ 3,333 $ 4,037 $ (5,542 ) $ 1,828 契約責任 : 繰延収入 $ 43,296 $ 695 $ (695 ) $ 43,296 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間 残高は 始まったのは 期間 追加 控除額 てんびん 最後尾に 周期の 契約資産: 売掛金 (1)
$ 1,901 $ 943 $ (2,319 ) $ 525 前払い費用と他の流動資産 $ 781 $ — $ (781 ) $ — 契約債務 : 繰延収入 $ 47,034 $ — $ (3,738 ) $ 43,296
(1)2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日時点の未監査連結貸借対照表に含まれる Auryxia の製品販売による当社に支払われる金額に関連する売掛金を除く。
当社は、各期間の契約資産及び契約負債残高の変動による以下のような収益 ( 千単位 ) を認識しました。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 6 月 30 日までの半年 期間の収益認識 : 2024 2023 2024 2023 繰延収益 — 期間の開始 $ — $ — $ — $ 3,738
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間、当社は 違います。 前期に果たした業績義務からの収益
Medice ライセンス契約
2023 年 5 月 24 日または メディチェ発効日 、当社および MEDICE Arzneimittel P ü tter GmbH & Co.KG 、または メディツェ 、ライセンス契約を締結するか、または Medice ライセンス契約 これに基づき、当社は Medice に、 Medice 地域における CKD 成人患者の貧血治療のための Vafseo の販売および販売の独占的ライセンスを付与しました。
Medice ライセンス契約に基づき、当社は $$ の前払いを受けました。10.0 以下の支払いを受けることができます。
( 1 ) 合計 $までの商業マイルストーン支払100.0 1000万ドルと
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( ii ) 階層的なロイヤリティは 10 % to 30 メディツェ地域における Vafseo の年間純売上高の% 。特定の状況下で削減される。
ロイヤリティは、 ( a ) メディチェ準州における当該国における Vafseo をカバーする会社、メディチェまたは共同特許の有効な請求の最後に失効した日付、 ( b ) メディチェ準州における当該国における Vafseo のデータまたは規制上の排他的性の失効日、および ( c ) 12年 メディツェ準州におけるヴァフセオの最初の商業販売から。
Mediceライセンス契約によると,同社はMedice地域の慢性腎臓病による貧血の非透析患者のためにVafseoを開発する権利を保持している。もし同社が非透析患者のためにVafseoを開発し,VafseoがMedice領域でマーケティング許可を得た場合,MediceはMedice領域でこの2つの適応のVafseoを商業化する。この場合、会社は受け取ります70 Vafseoは、Medice領域で非透析患者のためのVafseoの販売の承認を得るために、Mediceが必要な開発コストを分担することを要求しない限り、非透析患者群における任意の販売された純製品利益率の%を要求し、双方は財務条項の代替について合意した。もし会社が非透析患者のためにVafseoを開発すれば、会社はMedice許可協定下の活動は双方とも積極的な参加者の共同経営活動であることを確定し、双方は重大なリスクとリターンに直面し、これは活動の成功にかかっている。したがって,会社が非透析患者のためにVafseoを開発すれば,会社はASC第808号に基づいて連携活動を計算する 協力手配 あるいは、あるいは ASC 808 それは.また,当社では,非透析患者のためのVafseoの開発を背景に,MediceはASC 606−10−15が想定している顧客を代表していないことが決定した 顧客との契約収入−範囲と範囲例外 それは.したがって,非透析患者のためのVafseo開発活動による活動は,発生期間に関する費用の一部として入金される
Medice ライセンス契約は、 Medice 地域内の最後の国で Vafseo に関するすべての支払義務の満了日に満了します。 Medice ライセンス契約の条件に従って以前に終了しない限り。いずれの当事者は、治療期間を条件として、相手方の当事者が未解決の物質的違反が発生した場合に、 Medice ライセンス契約を終了することができます。メディツは、便利のためにメディツライセンス契約全体を終了する権利を有します。 12か月 「事前の書面による通知が 12か月 メディチェ発効日以降。
Medice ライセンス契約では、 Medice と Medice は、 Medice 地域での商業使用のために Medice に Vafseo を供給する供給契約を締結します。2024 年 6 月 30 日現在、同社とメディツは供給契約を締結していません。
当社は、 ASC 606 の規定に従って Medice ライセンス契約の要素を評価し、 Medice が顧客であると結論付けました。同社が特定した 1つは ライセンスである Medice ライセンス契約に基づく義務に関連した履行義務、または ライセンス履歴義務 .開始時の取引価格は、 $の前払金で構成されていました。10.0 100 万ドル、そのうち会社は $8.6 2023 年 6 月 30 日に終了した四半期に 100 万ドル。残り $1.4 ドイツ連邦税務局によって源泉徴収され、 2024 年 6 月 30 日時点の前払い費用およびその他の経常資産、 2023 年 12 月 31 日時点のその他の長期資産に未監査連結バランスシートに含まれています。
Medice ライセンス契約の条件に従って、 $の前払い10.0 100 万円は、当社が支払うべきその他の金額に対して払い戻しできず、信用できず、ライセンス履行義務に割り当てられ、メディツ発効日時点で満たされました。そのため、同社は $を認識しました。10.0 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の未監査連結財務諸表におけるライセンス、コラボレーションおよびその他の収益として 100 万ドルの前払いおよび包括損失。
ASC 606 に従い、当社は、業績義務が満たされたときまたは関連する販売が発生したときの後で、販売ベースのロイヤルティおよびマイルストーン支払いを認識します。
メディツレター協定
2023 年 12 月 6 日、当社とメディツは書簡契約を締結しました。 メディツレター協定 同社は、 Medice 地域での包装検証を達成するために、 Medice に Vafseo の一部バッチを販売することに合意しました。当社は、損失リスクがメディチェに移り、納品が発生した場合に、この取り決めに基づく収益を認識します。2024 年 6 月 30 日現在、無形売掛金と 違います。 メディツレター契約に関連して記録された契約資産、買掛金または繰延収益。
MTPC コラボレーション協定
当社と MTPC は、 2015 年 12 月 11 日に協力協定を締結しました。 MTPC 契約 MTPC において Vafseo に対する独占的な開発 · 商業化権を MTPC に提供し、修正されました。
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2022 年 12 月 2 日から施行。さらに、当社は MTPC 地域における臨床および商業使用の両方のために MTPC に Vafseo を供給しています。 2021 年 2 月、当社は HCR とロイヤリティ契約を締結し、 MTPC 契約に基づくロイヤリティおよび販売マイルストーンを受領する権利を、特定のキャップおよびその他の利用規約に従って売却しました。注釈 8 を参照。 繰延収入、返金責任、将来の特許権使用料販売に関する責任 , 追加情報と注釈 12 , ライセンス、コラボレーションおよびその他の収入 MTPC 契約の詳細については、 2023 年フォーム 10—k の連結財務諸表注釈を参照してください。
当社は、 ASC 606 の規定に従って MTPC 契約の要素を評価し、契約相手方である MTPC が顧客であると結論付けました。同社が特定した 二つ MTPC 契約に基づく重要な約束に関連した以下の履行義務。 ( i ) ライセンス、研究および臨床供給の実施義務 そして ( ii ) 将来のノウハウパフォーマンス義務への権利 .
取引価格は以下のとおり構成されました。 ( i ) $の前払い。20.0 ( ii ) フェーズ 2 試験の費用は $20.5 第 3 相試験のために MTPC に提供されたすべての臨床供給の費用、 ( iv ) $10.0 開発マイルストーンが受け取られた 100 万ドル ( v ) $25.0 規制上のマイルストーンで 100 万ドルを受け取った5.9 バフセオの純売上から 100 万ドルのロイヤルティを受け取ります当社は、各報告期間ごとに、不確実な事象の解決その他の状況の変化に伴い、取引価格を再評価します。2024 年 6 月 30 日現在、すべての開発マイルストーンと $25.0 規制上のマイルストーンを達成しました他の規制上のマイルストーンは達成の可能性と評価されておらず、その結果、完全に制約されています。
当社は、取引価格を、相対的な独立販売価格の当社が最もよく見積もった値に基づいて、各業績義務に割り当てます。当社は、譲渡されたライセンスの対象となる追加の知的財産が本契約期間中に開発される可能性を主として、将来ノウハウ実施義務の単独販売価格の最良の見積もりを策定し、重要でないと判断しました。そのため、当社は、ライセンス · 研究 · 臨床供給実績義務について単独販売価格の最良の見積もりを策定しておらず、取引価格全体をこの実績義務に割り当てました。
MTPC 契約のライセンス、研究および臨床供給実績義務の収益は、すべての成果物が完了した比例実績法を用いて認識されています。当社は、販売発生期間に MTPC ロイヤリティからの収益を認識します。同社は $認識0.5 百万ドルとドル0.9 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間の MTPC ロイヤリティからの収益はそれぞれ 100 万ドルに達しました。上記のように、当社は 2021 年 2 月にロイヤリティ契約を締結し、 MTPC 契約に基づくこれらのロイヤリティおよび販売マイルストーンを受領する権利を、特定のキャップおよびその他の条件に従って売却しました。注釈 8 を参照。 繰延収入、返金責任、将来の特許権使用料販売に関する責任 詳細情報については収益は、付属の未監査連結財務諸表においてライセンスおよびその他の収益に分類されています。2024 年 6 月 30 日現在、 違います。 売掛金、買掛金または繰延収益と $0.5 MTPC 契約に関連して記録された契約資産の百万。
MTPC への医薬品の供給
2020 年 7 月 15 日に、当社と MTPC は供給契約を締結しました。 MTPC 供給契約书 当社は、 MTPC 契約に基づき、日本およびその他のアジア諸国における商業使用のために、 Vafseo 医薬品を MTPC に供給します。注記 12 を参照。 ライセンス、コラボレーションおよびその他の収入 この供給契約の詳細については、 2023 年のフォーム 10—k の連結財務諸表の注釈を参照してください。
2022 年 12 月 16 日、当社、 MTPC および Esteve Qu ímica , S. A. は、または エステーブ、 供給契約の譲渡を締結した。 エステーヴ割当契約 当社と Esteve との間の供給契約、または エステヴェ協定 MTPC に配属された。Esteve 譲渡契約は、 Esteve 契約に基づく当社の権利と義務を MTPC に譲渡します。当社は、 Esteve によって納品された製品の納品、または支払いを受ける義務はありません。
当社は、医薬品の損失リスクが MTPC に移行し、納入が行われ、 MTPC が製品を受領するまで、この取り決めに基づく収益を認識しません。同社は $認識0.7 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間の MTPC 供給契約に基づく売上高 100 万ドル。 違います。 収益と $3.7 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間の MTPC 供給契約に基づく売上高はそれぞれ 100 万ドルに達しました。2024 年 6 月 30 日現在、 違います。 MTPC 供給契約に関連する売掛金、繰延収益またはその他の経常債務。
Jt と鳥居のサブライセンス契約
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当社は、 2013 年 6 月に Jt 及び鳥居との間で、サブライセンス契約の修正および再開を締結しています。 Jt と鳥居のサブライセンス契約 日本におけるクエン酸鉄水和物の開発 · 販売の専属サブライセンスを取得しました。Jt と鳥居は、日本における今後の開発および商業化コストを担当します。注記 12 を参照。 ライセンス、コラボレーションおよびその他の収入 このサブライセンス契約の詳細については、 2023 年のフォーム 10—k の連結財務諸表への注釈を参照してください。
当社は、 ASC 606 の規定に従って、 Jt と鳥居のサブライセンス契約の要素を評価し、契約相手方である Jt と鳥居が顧客であると結論付けました。同社が特定した 二つ Jt と鳥居のサブライセンス契約に基づく義務に関する履行義務 : ( i ) ライセンスおよび供給履行義務 そして ( ii ) 将来のノウハウパフォーマンス義務への権利 .当社は、譲渡されたライセンスの対象となる追加の知的財産が契約期間中に開発される可能性を主として、将来のノウハウパフォーマンス義務に対する権利のスタンドアロン販売価格の最良の見積もりを策定し、重要でないと判断しました。そのため、当社は、取引価格の全額をライセンスおよび供給履行義務に割り当てました。
同社はライセンス収益を $1.3 百万ドルとドル2.5 2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月でそれぞれ2.5億ドルと1.4 百万ドルとドル2.5 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のクエン酸鉄水和物の日本での Riona 商品名での純販売によるロイヤルティに係るロイヤルティは、それぞれ 100 万ドルを支払いました。当社は、 Jt 及び鳥居からのロイヤルティ収益の計上と同期間に、 Riona のライセンス提供者である Panion における純販売ロイヤルティ費用の 1 桁中比率を計上しています。
13. 株本
法定配当金と未償還株
当社は、 2020 年 6 月 5 日、第 9 回改正改正改正設立証明書、またはその改正証明書を提出しました。 憲章 , から普通株式の認可株式の数を増やすために 175,000,000 トゥ 350,000,000 . 2024 年 6 月 30 日現在、当社の認可資本金は以下のとおりです。 350,000,000 普通株式の株式、 $0.00001 1 株あたりの額面価値は 209,929,145 そして 194,582,539 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在に発行済株式および発行済株式があること 25,000,000 未指定優先株の株式、 $0.00001 1 株あたりの額面価値のうち 違います。 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 12 月 31 日に発行済株式を発行しました。
At—the—Market Facility
2022 年 4 月 7 日に、当社は市場に出場しました。 現金自動支払機 , Jefferies LLC との販売契約 , または ジェフリーズ、 当社の販売代理人として、当社は随時最大 $を提供して販売することができました。26.0 現在の市場価格で 100 万株の普通株式です2023 年 12 月 31 日期に当社は 6,189,974 このプログラムの下での普通株式の総収益 $6.8 2000万ドル6.7 100 万ドル ( 提供費用を除く ) 。2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間に、当社は 13,261,311 このプログラムの下で同社の普通株式の株式を総収益 $19.2 2000万ドル18.7 100 万ドル ( 提供費用を除く ) 。
14. 株価報酬 · 給付プラン
株式報酬 · 福利厚生プラン
当社は、株式ベースの報酬費用を $2.1 百万ドルとドル4.4 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のそれぞれ 100 万ドル3.5 百万ドルとドル6.0 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間の
持分激励計画
当社の出資計画については、以下の表に記載しています。
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2024年6月30日 2023年12月31日 プランの名称 グループ対象 授与される賞の種類 ( または授与される賞 ) りっぱな賞 グラント承認の追加賞 りっぱな賞 グラント承認の追加賞 ケリックス株式計画 (1)(2)
従業員、取締役、コンサルタント 株式オプションとRSU 208,986 — 232,203 — 株式会社アケビア · セラピュティクス 2014 年度インセンティブプラン ( 改正 ) (2) (3)
( 2014 年計画 )
従業員、取締役、コンサルタント、アドバイザー ストックオプション、 RSU 、 SAR 、業績賞 12,597,753 — 15,311,501 — 株式会社アケビア · セラピュティクス 2023 年株式インセンティブプラン (3) ( 2023 計画 )
( 2014 年の計画に代わる )
従業員、役員、取締役、コンサルタントおよびアドバイザー ストック · オプション、 SAR 、制限株、無制限株、 RSU 、業績報酬、その他の株式報酬および配当相当額 10,435,850 — 1,712,400 17,382,722
( 1 ) Keryx エクイティ · プランは、 Keryx Biopharmaceuticals , Inc. から構成されています。1999 年株式会社ケリックスバイオファーマシューティカルズ株式会社株式会社株式会社2004 年長期インセンティブ · プラン Keryx Biopharmaceuticals , Inc. 2007 年インセンティブプラン、 Keryx Biopharmaceuticals Inc. 2013 年のインセンティブプランと Keryx Biopharmaceuticals , Inc. の修正および再設定。2018 年のエクイティ · インセンティブ · プラン
( 2 ) これらの計画では、新たな賞は授与されません。
( 3 ) この表には、適用可能なプランの条件の対象となるが、ナスダック上場規則 5635 ( c ) ( 4 ) に準拠したインセンティブ報酬として付与され、適用可能なプランの下では付与されていないインセンティブ報酬が含まれています。 1,496,428 表の 2014 年の計画で未解決として含まれるオプションと 2,374,950 2024 年 6 月 30 日現在、表に 2023 年計画の下で未解決として含まれているオプションと 1,616,019 2014 年の計画で未解決として含まれるオプションと 794,000 2023 年 12 月 31 日現在、表に 2023 年計画の下で未解決として含まれているオプション。
株式選択権と株式増価権
2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間、当社は 3,432,500 2023 年計画に基づく従業員のオプション。当社が付与するオプションおよび SAR は、一般的に 12 そして 48 各例において、適用可能な譲渡日までの個人の継続的な勤務を条件とします。オプションと SAR は一般に 100 助成日の 1 周年または ( i ) の分割払いによる% 25 %、はい1年 記念日 ( ii ) 12 四半期ごとの分割払い以降 1年 助成日の記念日、個人が会社との継続的な奉仕を条件とします。オプションと SAR は一般的に失効します 10年 助成日の後
また、 Nasdaq 上場規則 5635 ( c ) ( 4 ) に準拠して、インセンティブ · アワードが付与される可能性がある当社の株式計画とは独立した株式プールによるインセンティブ · アワード · プログラムを維持しています。2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間、当社は 1,604,950 当社に入社する社員へのインセンティブとして、新入社員に対して当社普通株式の株式購入オプション 1,604,950 オプションは 2024 年 6 月 30 日現在残っています。
当社は、 2023 年および 2014 年の計画に基づき、従業員および取締役に年間サービスベースのストックオプションを付与し、特定の役員に SAR を付与します。また、当社は、取締役、新入社員、および時折、年次助成プロセスに関連していないその他の従業員に対して株式オプションを発行します。
最後に、当社は、一般的に特定の商業、規制および企業マイルストーンの達成に関連して付与されるパフォーマンスベースのストックオプションを付与します。パフォーマンスベースのストックオプションには、一般的に時間ベースの vesting コンポーネントも特徴があります。これらの賞に対して認識される費用は、当社の普通株式の付与日の公正価値に、商業的、規制的および企業的なマイルストーンを達成する確率に基づいて、経時的に付与および認識されたオプションの数を掛け合わせたものです。
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2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の株式オプション活動の合計は以下のとおりです。
在庫品 オプション 加重平均行権値 加重平均契約寿命 ( 年 ) 内在的価値を集める 2023年12月31日現在の未返済債務 13,312,835 $ 4.20 7.27 年間— 授与する 5,037,450 $ 1.57 — — 鍛えられた (304,152 ) $ 0.51 — — 期限が切れる (119,043 ) $ 21.02 取り消しと没収 (648,270 ) $ 3.11 — — 2024年6月30日現在の未返済債務 17,278,820 $ 3.42 7.37 年間$ 1,521 2024 年 6 月 30 日付 8,559,257 $ 5.40 5.59 年間
2024 年 6 月 30 日時点で、約 $9.3 ストックオプションに関連する未認識補償費用の 100 万ドルは、加重平均期間にわたって認識されると予想されます。 2.94 何年か
限定株単位
一般的に、制限株式単位、または RSU 以下のいずれかの方法で、当社が付与したベスト : ( i ) 100 助成日の 1 周年における各 RSU 助成ベストの% 、 ( ii ) 助成日の 1 周年、 2 周年および 3 周年における各 RSU 助成ベストの 3 分の 1 、または助成日の 1 周年における各 RSU 助成ベストの 3 分の 1 と残りの 3 分の 2 の助成ベスト 8人 実質的に等しい四半期分割払いの後 1年 記念日、それぞれの場合、該当する授与日までの個人の継続的な奉仕を条件とします。 RSU の付与日の公正価値は、直線ベースで費用として認識されます。当社は、付与当日の普通株式の終値に基づいて、 RSU の公正価値を決定します。
また、業績に基づく制限付き株式の付与も定期的に行います。 PSU , 2023 計画の下での従業員と 2014 計画の下での PSU を以前に付与した。当社が付与する PSU は、一般的に、特定の商業的、規制的および企業的なマイルストーンの達成に関連して付与されます。PSU は一般的に時間ベースの vesting コンポーネントも備えています。これらの賞に対して認識される費用は、当社の普通株式の付与日の公正価値に、商業的、規制的および企業的なマイルストーンを達成する確率に基づいて、経時的に付与および認識されたユニット数を掛け算したものです。
RSU と PSU の活動は以下の通りです。
2014年計画 2023年計画 株式数 加重平均公平価値 株式数 加重平均公平価値 2023年12月31日現在の未返済債務 3,339,869 $ 1.30 603,400 $ 1.48 授与する — $ — 3,968,200 $ 1.59 既得 (1,478,822 ) $ 1.62 (210,000 ) $ 1.20 没収 · キャンセル (210,678 ) $ 0.90 (48,200 ) $ 1.68 2024 年 6 月 30 日現在未払い 1,650,369 $ 1.07 4,313,400 $ 1.59
2024年6月30日までに7.3 時間ベースの RSU と PSU に関連する未認識補償コストの 100 万ドルは、加重平均期間にわたって認識されると予想されます。 2.25 何年か
従業員株購入計画
2019 年 6 月 6 日、当社の株主は、 2014 年度従業員株式購入計画修正案を承認しました。 ESPP . ESPP では、実質的に全従業員が自発的に、給与控除により当社普通株式の株式を購入するために登録することができます。 85 当期開始時または終了時の株式の公正市場価値の下方のうちの% 6か月 提供期間ですESPP に基づく従業員の給与控除額は以下の範囲に制限されます。 15 従業員の報酬の% 、従業員は $以上を購入することはできません。25,000 任意の暦年の在庫価値。また、従業員は以下のものを購入することはできません。 1,500 提供期間中の株式です2024 年 6 月 30 日と 2023 年 12 月 31 日現在、合計 4,545,480 そして 4,637,801 当社の普通株式は、それぞれ ESPP の下で将来の発行のために利用可能でした。当社が発行した 92,321 2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の ESPP の株式。
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株に基づく報酬費用
Black—Scholes オプション価格モデルは、ストックオプションの公正価値を見積もるために使用されます。 2023 年計画、 2014 年計画およびインセンティブアワードの下での株式取得権の公正価値の算出に使用された加重平均仮定は以下の通りでした。 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 6 月 30 日までの半年 株式オプション 2024 2023 2024 2023 リスクフリー金利 4.24 % - 4.66 %3.67 % - 3.99 %3.90 %- 4.66 % 3.54 %- 3.99 %予想ボラティリティ 109.98 % - 118.61 %102.31 % - 111.71 %109.98 %- 118.61 %100.97 %- 111.71 %所期期間(年) 5.51 年間- 6.25 年間5.51 年間- 6.25 年間5.51 年間- 6.25 年間5.51 年間- 6.25 年間期待配当収益率 — %— %— %— %加重平均授権日公正価値
$0.91 $0.97 $1.35 $0.56
当社は、未監査連結営業決算書及び包括損失において、株式報酬を以下の通り ( 千単位 ) 分類しています。 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 6 月 30 日までの半年 2024 2023 2024 2023 販売原価 $ 83 $ 73 $ 169 $ 139 研究 · 開発 396 532 815 1,202 販売、一般、行政 1,593 2,685 3,410 4,220 再編成する — 200 38 418 株に基づく報酬総額 $ 2,072 $ 3,490 $ 4,432 $ 5,979
15. 1株当たり純損失
潜在的に希釈される有価証券、ワラント、普通株式オプション、 RSU 、 SAR は、希釈された純損失計算から除外されています。当社が純損失を計上している期間については、 1 株当たり基本損失および希釈純損失の算出に使用される加重平均発行済株式数は同じでした。 下表の株式は、財務株式法を使用する前の希釈純損失計算から除外されました。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 6 月 30 日までの半年 2024 2023 2024 2023 株式承認証 (1)
3,076,923 — 3,076,923 — 発行済普通株式オプション 16,643,507 13,118,185 16,643,507 13,118,185 帰属しないRSU 5,963,769 4,596,551 5,963,769 4,596,551 株式付加価値権 635,313 635,313 635,313 635,313 総額 26,319,512 18,350,049 26,319,512 18,350,049
( 1 ) トランシェ C の引き下げが発生した場合、当社は、ワラントホルダーに対して追加の購入ワラントを発行する義務があります。 1,153,846 この表から除外されている普通株式の株式です
16. 後続事件
当社は、 2024 年 6 月 30 日時点の未監査連結連結財務諸表に付随する未監査連結連結財務諸表に認識された事象の適切な開示が含まれていることを確保するため、貸借対照表日以降から本四半期報告書 ( Form 10—Q ) の SEC への提出日まで発生した事象および取引を評価しました。その後発生したが連結財務諸表に計上されなかった事象当社は、以下以外の開示を必要とする事象が発生していないと結論付けました。
CSL Vifor 終了および和解契約
2024 年 7 月 10 日、当社と CSL Vifor は Vifor 終了契約を締結しました。これにより、当社と CSL Vifor は、 Vafseo を販売する独占的なライセンスを CSL Vifor に付与した Vifor ライセンス契約を直ちに終了することに合意しました。 供給グループへ アメリカでは
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Vifor ライセンス契約の下で、 CSL Vifor は $40.0 契約メーカーから Vafseo を購入する費用の一部を賄うために設立された運転資本基金に 100 万ドルを寄付しました。当社は、 Vifor 終了契約の条件に従い、また、 Vifor ライセンス契約の条件と概ね整合的に、 WCF ロイヤリティ支払を通じて CSL Vifor に運転資本金を返済することに合意しました。WCF ロイヤリティの支払いは、 2025 年 7 月 1 日に開始され、 ( i ) の早い方まで継続されます。40.0 2028 年 5 月 31 日 ( 平成 28 年 )注釈 8 を参照。 繰延収入、返金責任、将来の特許権使用料販売に関する責任 運転資本基金の返済に関する詳細については、
また、会社はCSL Viforに四半期分級特許権使用料を減らす費用を支払い、会社Vafseoの純売上高の上位数百点比から最高$になる450.0 会社Vafseoの純売上高の1000万から中位数百ポイント比は$を超えている450.0 いずれの場合もアメリカの例年や 決済使用料支払い それは.和解特許権使用料は、会社、その関連会社、または第三者許可者が初めて第3者にVafseoを米国で使用する場合に販売され、(I)FDAオレンジブックに記載されている米国での製造、使用、販売または輸入Vafseoによって侵害された最終期限まで継続される有効なクレーム満了、または(Ii)Vafseoの米国におけるマーケティングまたは規制排他性満了、または 使用料条項を決済する それは.2027年7月1日から、和解特許使用料全体の期間内に、会社はCSL Viforへの一括払いを選択することができます 特許使用料値下げオプション 決済ロイヤルティの支払額は、ロイヤルティ買下オプションの行使日に調整されるため、当社は、 Vafseo の純売上高の 1 桁半分の割合に基づいて、 CSL Vifor に四半期ごとのロイヤルティの支払額のみを支払うことになる。450.0 上記の決済ロイヤルティの支払いに代わって、暦年に 100 万ドルを米国で支払います。当社がロイヤリティ購入オプションを行使した場合、 WCF ロイヤリティの支払いは上記のように継続されます。
WCF ロイヤリティの支払い、決済ロイヤリティの支払いおよびロイヤリティ購入オプションは、 Vifor ライセンス契約およびそれに基づくすべての義務、および Vifor ライセンス契約から生じるすべての紛争およびクレームの解決および解放を含む Vifor 終了契約に定められた契約および合意の終了の考慮事項となります。
ブラックロック信用契約の改正
2024 年 7 月 10 日、 Vifor 終了契約に関連して、当社と Kreos は BlackRock Credit Amendment を締結しました。BlackRock Credit Amendment には、 Vifor 終了契約に関連する当社の特定の契約が含まれます。
注 7 を参照。 負債.負債 ブラックロッククレジット契約の詳細については、
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第二項:経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
当社の財務状況および営業結果に関する以下の議論および分析は、米国に提出された本フォーム 10—Q の四半期報告書およびフォーム 10—k の年次報告書に含まれる未監査連結財務諸表および関連注釈と併せて読む必要があります。 アメリカです。 、証券取引委員会、または アメリカ証券取引委員会 , 2024 年 3 月 14 日、または 2023セル10-K .以下の議論および分析には、過去の情報に加えて、重大なリスクおよび不確実性を伴う当社の計画、見積もり、信念および説明を反映した将来見通しに関する記述が含まれています。第 2 部第 1A 項の「リスク要因」に記載されているような多くの要因の結果として、このフォーム 10—Q の四半期報告書の実際の業績は、これらの見通しに関する記述の予想と大きく異なる可能性があります。
業務の概要
当社は、患者の未満たされたニーズに対応することにコミットしている、完全に統合された商業段階のバイオ医薬品企業です。今後の成長の基盤となる革新的な治療法の開発 · 商品化に注力した事業を構築してきました。私たちの目的は、腎臓病の影響を受ける一人ひとりの生活を改善することです。腎臓コミュニティに広く価値を提供する能力が実証されたことで、持続可能な企業を構築できると考えています。この強固な基盤と患者に対する継続的なコミットメントに基づき、当社の医薬品から有意義な利益を実現できるすべての患者に焦点を当てることで、株主にとって価値をもたらすと考えています。
現在のポートフォリオは :
• ヴァセオ · アフ ™ ワダストット ( ヴァダストット ) I s 経口低酸素誘導因子プロリルヒドロキシラーゼ阻害剤、慢性腎疾患による貧血の治療として 37 カ国で承認されています。 CKD の . 2024 年 3 月 27 日、米国食品医薬品局、または 林業局 透析を少なくとも3ヶ月間受けた成人CKDによって引き起こされる貧血の治療のための、承認されたVafseo(Vadustat)錠剤。私たちはアメリカでVafseoを発売し、製品は2025年1月に発売される予定です。W Eは現在もVafseoのいくつかのライフサイクル管理およびラベル拡張機会を評価しており、透析を受けない成人患者の代替用量およびラベル拡張の可能性を含む。2023年5月、Medice Arzneimittel Pütter GmbH&Co.kgを付与するライセンス契約を締結し、または メディツェ ヨーロッパ経済圏でVafseoをマーケティング·販売する権利、または ヨーロッパ経済区 イギリスや イギリス.イギリス スイスやオーストラリアや メディツェ準州 このうちVafseoは慢性維持性透析の成人CKDに関連する症候性貧血の治療に許可されている。Vafseoは現在Mediceの分野のある国でマーケティングと販売を行っています。私たちは他の適応のためにヨーロッパで開発され商業化されたVafseoの権利を維持する。日本では、Vafseoは、透析依存患者および非透析依存患者のCKDによる貧血の治療に許可され、私たちのパートナーである三菱Tanabe Pharma Corporationによってマーケティングおよび販売されている、または MTPC 社 .台湾と韓国では、慢性維持透析中の成人患者の CKD による症状性貧血の治療に承認されています。MTPC は台湾で Vafseo の商品化を計画している。
• Auryxia ® (クエン酸鉄) ( 1 ) 透析依存性慢性腎疾患の成人患者の血清リン濃度の制御、または DD — CKD , および ( 2 ) 鉄欠乏性貧血の治療、または IDA 社 、非透析依存性慢性腎疾患の成人患者、または NDD—CKD .現在、私たちは腎臓病に焦点を当てた確立された商業組織を通じて、米国で Auryxia を販売しています。当社の日本のサブライセンシーであるジャパンたばこ株式会社、子会社鳥居製薬株式会社と、株式会社集団的に、 Jt と鳥居 クエン酸鉄水和物を Riona として日本で商品化。Averoa SAS または アヴェローア , は、 EEA 、トルコ、スイス、英国でクエン酸鉄を開発および商業化する独占的ライセンスを有しています。2024 年 4 月、 Averoa は販売承認申請を提出しました。 MAA ヨーロッパのクエン酸鉄です
• 当社の HIF ベースのパイプライン資産 急性治療の必要性が満たされていない領域をターゲットに評価されている分子です低酸素誘発因子の発見、または HIF 多くの疾患における酸素センシングの中心的役割を探求する基礎を築きましたCKD による貧血の治療法としてのバダドスタットの開発によって見られたように、 HIF が安定すると、低酸素または虚血状態中に幅広い適応的保護応答を引き起こす。2 つ追加を選びました 前臨床開発のための HIF 分子 : AKb—9090 、急性腎疾患の可能性のある急性ケア環境での使用、または AKI , または急性呼吸困難症候群 ARDS AKb—10108 は早産網膜症に対して ROP 新生児では
当社は、完全統合されたチームを活用するため、社内研究と外部のイノベーションの両方を通じて新規治療薬のパイプラインとポートフォリオを拡大するための追加的な商業および開発機会を模索し続けています。
私たちの経営業績と結果に影響する要素
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財務ハイライト
製品売上高は、 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のそれぞれ 4120 万ドルと 7220 万ドル、 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のそれぞれ 4220 万ドルと 7700 万ドルでした。
創業以来、毎年純損失を計上してきました。当社の純損失は、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のそれぞれ 860 万ドルと 2660 万ドル、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間と 6 ヶ月間のそれぞれ 1120 万ドルと 3810 万ドルとなりました。当社の純損失の実質的なすべては、 Auryxia の継続的な商業化および Vafseo の臨床試験の実施および規制当局の承認の取得、これらの事業の一般的および管理的サポートの提供および当社の知的財産の保護を含む Vafseo に関連する開発努力に関連して発生した費用によるものです。
財務コンポーネント
製品収入
当社は、限られた数の卸売業者や特定の専門薬局プロバイダーへの Auryxia の商業販売から製品収益を生み出しています。当社の純製品収益には、割引、リベート、製品リターンの判断や推計値など、多くの変数が含まれており、四半期ごとに、前年比で変動します。当社は、少なくとも毎年、必要に応じてより頻繁に、排他性を失う Auryxia の価格を評価します。 ローエ 2025 年 3 月に。当社の製品収益は、 2025 年 1 月の米国市場参入まで、主に Auryxia の商用販売から生み出され続けると予想しています。
お客様の購買パターンにより、四半期ごとに季節性が強い傾向があります。一般的に、第 1 四半期の売上高は前四半期よりも低く、第 2 四半期と第 3 四半期は第 1 四半期よりも高く、第 4 四半期の売上高は年間最高です。季節性は、会計年度内の四半期比較に影響を与える可能性がありますが、連結決算には概ね影響しません。しかしながら、さらなる法律や規制がなければ、 2025 年 1 月から ESRD バンドルに Auryxia が含まれ、 2025 年 3 月の Auryxia の LoE と相まって、 2024 年および今後の既存の顧客の購入パターンに影響を与える可能性があります。
メディケア · メディケイド · サービスセンターは、「 細胞質 , 透析バンドルにリン酸バインダーを含める決定は、他の LoE シナリオよりも LoE 日以降の Auryxia の売上高の増加につながる可能性があります。
ライセンス、コラボレーションおよびその他の収入
ライセンス、コラボレーションおよびその他の収益には、ライセンス料、ロイヤルティ支払い、供給する製品からの収益を含むパートナーとの契約に基づいて得られる収益が含まれます。
Medice 、 MTPC 、 Jt 、鳥居とのコラボレーション、ライセンス、供給契約、および締結したその他のコラボレーションから引き続き収益を生み出すことを期待しています。
販売原価
販売された商品のコスト、または 歯車歯 - 製品およびその他の収益のコストには、当社の契約製造組織を含む、 Auryxia の商用医薬品および医薬品の製造コストと密接に関連または直接関連するコストが含まれます。 CMO 間接コストも含まれます直接的および間接的コストには、包装、配送、保険および品質保証の手数料、アイドル容量課金、過剰在庫の準備金の変更、仕様を満たさないまたは商業販売に適していない在庫 ( スクラップを含む ) の償却が含まれます。米国および日本の製品販売に関連した Auryxia のライセンス提供者による当社の購入コミットメント責任およびロイヤルティの変更期間だ
COGS には、 MTPC とメディツがそれぞれ Vafseo の日本およびメディツ準州での商用販売のために提供する医薬品の製造コスト、ならびに特定機能の従業員に起因し、当社の商用製品の製造に直接関連する給与およびボーナス、従業員福利厚生および株式報酬を含む人件関連費用も含まれます。
新しく発売された製品の製品原価およびその他の収益には、発売前の最初の在庫が枯渇し、追加の在庫が製造 · 販売されるまでの製造コストの全額は含まれていません。米国で Vafseo の規制承認を受けるまで、原材料、原料、医薬品転換費用などの米国発売前在庫の製造にかかる費用を研究開発費用として計上しました。
販売商品原価 — 無形資産の償却 - さらに、 COGS には、 2024 年末までの Auryxia の開発製品権の償却が含まれています。
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研究と開発費
研究 · 開発、または 研究開発 費用は、主に Vafseo の開発に発生した費用と、当社のパイプラインに関連する費用で構成されています。
• 給与、ボーナス、従業員福利厚生、株式報酬、研究開発に従事する従業員の旅費を含む人事関連経費。
• 商用製品の実現可能性と潜在的な新しい製造プロセスと方法に関連するコスト
• 非商用製品の規制登録および関連手数料
• 契約研究機関との契約で発生した費用、または CRO 臨床試験を実施する試験施設
• 受託製造組織を通じて臨床試験材料の取得 · 開発 · 製造費用 CMO ;
• 施設、減価償却費およびその他の費用。施設の賃貸および維持管理、保険および研究室スペースおよび研究開発チームに関連するその他の消耗品の直接および配分費用を含む。
• 前臨床、臨床および規制活動のための発見および開発に関連するコスト
• 2024 年 3 月の FDA 承認前の米国および欧州委員会承認前の欧州における Vafseo の発売前在庫構築に関連する費用、または ヨーロッパ共同体 2023 年 4 月に承認。
研究開発費用は発生したまま支出されます。研究開発活動に使用する将来受領する商品 · サービスに対する前払いは、前払費用およびその他の経常資産として計上されます。前払い金額は、給付が消費されるにつれて支出されます。特定の開発活動の費用は、ベンダーおよび臨床施設から提供された情報およびデータを用いて、特定のタスクの完了までの進捗状況を評価して認識されます。
当社は、研究開発プロジェクトの期間と完了コスト、関連する臨床開発のコスト、または当社の製品候補の商業化または販売から収益を生み出すかどうか、いつ、またはどの程度を確実に決定することはできません。
創業から 2024 年 6 月 30 日まで、 17 億ドルの研究開発費が発生しました。当社は、 Auryxia 、 Vafseo 、およびライセンスまたは買収される可能性のある製品を含むその他の製品または製品候補の開発を継続するにあたり、当面の間、多大な研究開発費用が発生すると予想しています。
当社の研究開発コストのかなりの部分は、プログラムごとに追跡する外部コストと、当社の商用製品に関連する新しい製造プロセスや方法に関連する可能性のあるコストです。これらの外部費用には、臨床試験に関連して研究者、コンサルタント、中央ラボおよび CRO に支払われる手数料、および臨床試験材料の製造のための CMO に支払われる費用を含む臨床試験材料の取得および製造に関連する費用が含まれます。
当社のスタッフは複数の研究開発プロジェクトに配置されているため、社内の人件費や設備費をプログラムごとに追跡していません。
当社の製品および製品候補のそれぞれには、このフォーム 10—Q の第 2 部 1A 項の「リスク要因」の見出しで詳しく説明されているものを含む、技術的、臨床的、規制的、および商業的リスクがあります。Auryxia 、 Vafseo またはその他の製品または製品候補の開発に関する変数のいずれかの結果が変更された場合、その開発に関連するコストおよびタイミングに大きな変化をもたらす可能性があります。
販売、一般、行政費用
販売、一般および管理、または SG&A 経費は主に人事報酬で構成されており、商業、マーケティング、役員、財務 · 会計、情報技術、企業 · 事業開発、人事機能に関連する株式報酬を含みます。その他の SG & A 費用には、当社の商用製品のマーケティングイニシアチブ、当社の商用製品および潜在的な製品候補に関する市場調査および分析、会議およびトレードショー、旅費、プロフェッショナルサービス料 ( 法律、特許、会計、監査、税金、コンサルティング料を含む ) 、保険料、一般企業費用、施設のレンタルおよび維持管理を含む割り当てられた施設関連費用が含まれます。
ライセンス費用
ライセンス費用は Panion & BF Biotech , Inc. によるロイヤルティに係るものです。または パニオン 米国では Auryxia 、日本では Riona を販売しています。
株式会社アケビア · セラピュティクス| フォーム 10— Q|ページ 29
その他の収入,純額
その他純利益 ( 費用 ) は、主に、当社の利子支給勘定の利子収入、当社の定期ローンに関連する利子費用、当社の定期ローンに対する負債割引の発生、および株式会社バイオベクトラとの終了契約に伴う終了手数料に関連する負債割引の償却で構成されています。または バイオベクトラ 2022 年 12 月に締結された、あるいは BioVectra 契約終了 、および Vifor ( International ) Ltd. ( 現在は CSL Limited の一部 ) に対する当社の返金責任に関連する割引および繰延利益の償却、または CSL Vifor .注釈 10 を参照。 約束と意外な状況は 本フォーム 10—Q の第 1 部第 1 項に含まれる未監査連結財務諸表の添付注釈では、 BioVectra 終了契約の詳細について説明します。
権証責任の公正価値変動
ワラント負債の公正価値の変更は、 Kreos Capital VII Aggregator SCSp とのワラント契約に関連する当社のワラント負債の公正価値の変更に関連しています。 Kreos Capital VII ( UK ) Limited あるいは、あるいは クレオス 注釈 3 を参照。 金融商品の公正価値 そして付記7、 負債.負債 、このフォーム 10—Q の第 1 部第 1 号に含まれる未監査連結財務諸表の付随注釈において、保証債務の詳細について説明します。
最近起こった事件
CSL Vifor 終了および和解契約
2024 年 7 月 10 日、当社と CSL Vifor は、終了および和解契約を締結しました。 Vifor 終了合意書 . Vifor 終了契約に基づき、当社と CSL Vifor は、とりわけ、 2022 年 2 月 18 日付および 2024 年 5 月 3 日付の第 2 回修正および再修正ライセンス契約を直ちに終了することに合意しました。 Vifor ライセンス契約書 当社は、 CSL Vifor に、 Vafseo をフレセニウス · メディカル · ケア · ノースアメリカおよびその関連会社 ( フレセニウス · キドニー · ケア · グループ LLC を含む ) 、当社が承認した特定の第三者透析組織、特定のグループ購買組織のメンバーである独立した透析組織に販売する排他的ライセンスを付与しました。米国内の特定の非小売専門薬局当社と CSL Vifor は、事業上の理由から Vifor ライセンス契約を終了することに合意しました。
注釈 16 を参照。 後続事件 、 Vifor 終了契約に関する詳細については、本フォーム 10—Q の第 1 部第 1 項に含まれる未監査連結財務諸表の付随注釈に記載されています。
Vafseo (vadadustat) 錠剤の米国承認および販売開始
2024 年 3 月、透析を 3 か月以上受けている成人の CKD による貧血の治療用 Vafseo ( ヴァダドスタット ) 錠剤の FDA 承認を受けました。当社は、 2025 年 1 月に予定される米国市場参入に向けた取り組みを積極的に進めています。当社は、透析組織内で成功するための適切なチームと組織的な経験と関係を持っていると考えています。2024 年 6 月には、 CMS からの移行薬物追加支払調整償還のための Vafseo の指定を申請し、 2025 年 1 月に開始する予定です。当社の目標は、 Vafseo が透析患者の経口標準治療となることです。これは達成可能であり、魅力的な市場です。
ブラックロックタームローンの借入とファーマコンタームローンの返済
2024 年 1 月 29 日に、担保付きタームローンファシリティを締結しました。 クレオス ブラックロックが管理する資金および口座です。集団的に BlackRock あるいは、あるいは ブラックロック信用契約 以下の 3 つのトランッチの下で利用可能な最大 5,500 万ドルの総元本額を提供します。
(i)トランシェン A—3700 万ドルは、ブラックロック · クレジット契約の締結日に引き下げられ、そのうち 3450 万ドルは、債務発行費用、手数料および経費を差し引いたものであり、シニア担保タームローンの返済に使用されました。 Pharmakon Term Loans , with Pharmakon Advisors LP , または ファーマコン 総額 3500 万ドル、
(ii)トランシェ b—800 万ドル ( 2024 年 4 月 19 日に引き下げ ) 。そのうち 750 万ドル ( 債務発行費用、手数料および経費を差し引いた ) を受け取りました。
(iii)トランシェ C— 2024 年 12 月 31 日までの 1 回抽選で 1000 万ドル。
トランシェ C は、普通株式の売却による累積現金総額の一定額の受領を条件にのみ利用可能です。
2024 年 1 月 29 日、当社はまた、 Kreos の子会社である Kreos Capital VII Aggregator SCSp とのワラント契約を締結しました。これにより、当社は、 ( i ) 当社の普通株式 3,07 6,923 株を 1 株当たり 1.30 ドルの行使価格 ( 株式分割、株式配当、権利提供および比例配分に関する標準調整を条件として ) で購入するワラントを発行しました。 行権価格 , および ( ii ) トランシェ C ローンの引き下げ時に、該当する場合、当社の普通株式 1,153,846 株の行使価格で購入する令状を発行します。各令状は、発行日から 8 年間行使可能です。
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2024 年 7 月 10 日、 Vifor 終了契約に関連して、当社と Kreos は、ブラックロック信用契約の特定の条項を修正するローンファシリティ提供契約の第 1 修正を締結しました。
注 7 を参照。 借金が山ほどある 注 16 、 後続事件 詳細については、本フォーム 10—Q の第 1 部第 1 号に含まれる未監査連結財務諸表の添付注釈に記載されています。
インフレの影響
インフレに敏感な人件費や人件依存度の高いサービスプロバイダーなどの運営費が上昇しています。これらの影響は、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の純損失に大きく影響するものではなく、今後も影響するものではありません。しかし、マクロ経済環境などの要因による大幅なインフレが持続すると、今後のマージン、収益性、業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
経営成果
2024 年 6 月 30 日期と 2023 年 6 月 30 日期間の比較
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 変わる (千ドル) 2024 2023 $ % 売上高 製品収入、純額 $ 41,209 $ 42,244 $ (1,035) (2) % ライセンス、コラボレーション、その他の収益 2,439 14,132 (11,693) (83) % 総収入 43,648 56,376 (12,728) (23) % 販売原価 製品原価およびその他の収益 8,036 8,273 (237) (3) % 無形資産の償却 9,011 9,011 — * 商品販売総コスト 17,047 17,284 (237) (1) % 運営費 研究 · 開発 7,647 20,197 (12,550) (62) % 販売、一般、行政 26,917 27,036 (119) * 許可証 762 949 (187) (20) % 再編成する — (94) 94 * 総運営費 35,326 48,088 (12,762) (27) % 運営損失 (8,725) (8,996) 271 (3) % その他の費用、純額 (2,188) (1,652) (536) 32 % 株式証負債の公正価値変動を認める 2,331 — 2,331 * リース解除による損失 — (524) 524 (100) % 純損失 $ (8,582) $ (11,172) $ 2,590 (23) %
製品収益、純 — 純製品収益は、 Vafseo の米国市場参入 ( 2025 年 1 月予定 ) まで、米国での Auryxia の販売のみによるものです。Auryxia は主に限られた卸売販売代理店や特定の専門薬局プロバイダーを通じて販売しています。
2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の純製品売上高は 4120 万ドルで、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の 4220 万ドルから増加しました。減少は、主に、価格上昇と第三者支払者との契約戦略の実行によって一部相殺された数量の減少によるものです。
Auryxia は、 2025 年 3 月に米国での独占権を失い、収益に悪影響を及ぼす可能性があります。透析バンドルにリン酸バインダーを含める CMS の決定により、他の LoE シナリオよりも LoE 日以降の Auryxia の販売が増加する可能性があると考えており、サードパーティの支払者およびプロバイダーと協力して、 LoE 以外に Auryxia の使用を継続する予定です。
ライセンス、コラボレーションおよびその他の収入 — ライセンス、コラボレーション、その他の収益は、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の $24 万ドルでした。この減少は、主に 3 年間の Medice ライセンス契約に関連して認識された 1 回限りの 1,000 万ドルの前払いによるものです。
株式会社アケビア · セラピュティクス| フォーム 10— Q|ページ 31
2023 年 6 月 30 日に終了した月。また、大塚製薬株式会社と締結した包装検証譲渡契約に関連して 220 万ドルの収益を計上しました。または 大冢 , 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間。
商品の販売原価 — 製品およびその他の収入の原価 — 終了した 3 ヶ月間の製品原価およびその他の収益は 800 万ドルでした。 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の 830 万ドルと比較して、 2024 年 6 月 30 日です。この減少は、主に 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間に、以前に過剰在庫として償却された在庫を商業的に販売できたことにより、 490 万ドルの利益が計上され、これは、当社の購買コミットメント負債に関連する 210 万ドルの費用によって一部相殺されました。2024 年下半期には、過剰在庫として償却された在庫を商業的に販売することに関連して、最大 370 万ドルのコスト削減を実現すると予想しています。
付記10を参照 引受金とその他の事項 当社の購買コミットメント責任の詳細については
販売原価 — 無形資産の償却 — 無形資産の償却は、 Auryxia の開発製品権を取得したもので、約 6 年間の推定耐用年数において直線法で償却されています。2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の無形資産の償却額は 900 万ドルであり、 2024 年末まで継続されます。
R & D 経費— 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の研究開発費は 760 万ドルであり、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の 2020 万ドルから増加した。この減少は、主に特定の臨床試験に関連する活動の完了、メディツェ準州における Vafseo の規制承認の追求に関連するコンサルティング費用の削減、および人数関連コストの削減によるものです。さらに、米国における Vafseo の規制承認を受ける前の、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間、米国の打ち上げ前在庫の製造にかかる費用を研究開発費用として計上しました
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間のプログラム別の外部研究開発費用とプログラムに割り当てられていない費用を要約しました ( 千単位 ) 。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 2024 2023 Vafseo 臨床試験およびその他の外部費用 $ 1,565 $ 4,279 Vafseo 発売前インベントリ — 3,139 商用製品に関連する実現可能性や新しいプロセスや方法を含む他のプログラムの外部費用 1,262 3,423 外部研究開発費総額 2,827 10,841 社内人事 · コンサルティング · 施設等 4,820 9,356 研究開発費総額 $ 7,647 $ 20,197
当社は、当社の製品候補および Vafseo の開発に関する現在進行中または計画中の研究を支援するために、今後多大な研究開発費用を負担する予定です。
販売費、一般経費、管理費 — 3 ヶ月間の販売費、一般費、管理費は 2690 万ドルでした。 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の 2700 万ドルと比較して 2023年6月30日
ライセンス経費 — 日本での Riona の販売に関する Panion によるロイヤルティに関連するライセンス費用は、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間、それぞれ 80 万ドルと 90 万ドルでした。
リストラ費用 — 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間は、リストラ費用はなく、リストラ費用に対する 10 万ドルの利益がありました。
その他経費、ネット — その他の経費は、終了した 3 ヶ月間の純 220 万ドルでした。 2024 年 6 月 30 日 終了した 3 ヶ月間の 170 万ドルと比較して 2023 年 6 月 30 日。50 万ドルの増加は、主に利息口座の利息収入の減少によるものです。
証券責任の公正価値の変更 — 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間のワラント負債の公正価値の変更額は 230 万ドルでした。2024 年 1 月のワラント契約締結以来、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間のワラント負債の公正価値に変更はありません。
リース終了時の損失 — 2023 年 5 月 26 日、マサチューセッツ州ボストンにある 27,924 平方フィートのオフィススペースのリースの譲渡に関連して、 50 万ドルのリース終了損失が発生しました。 ボストンリーズ . ASC 842 に従って、 リース事業 当社は、ボストンリースに伴う使用権資産とリース負債を帳消し、 LG Chem Life Sciences Innovation Center , Inc. への支払によって相殺された使用権資産とリース負債の差額を認識しました。130 万ドルの割り当てに関連して
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2024年,2024年,2023年6月30日までの6カ月間の比較
6 月 30 日までの半年 変わる (千ドル) 2024 2023 $ % 売上高 製品収入、純額 $ 72,218 $ 76,950 $ (4,732) (6) % ライセンス、コラボレーション、その他の収益 4,037 19,431 (15,394) (79) % 総収入 76,255 96,381 (20,126) (21) % 販売原価 製品原価およびその他の収益 10,630 19,452 (8,822) (45) % 無形資産の償却 18,021 18,021 — — % 商品販売総コスト 28,651 37,473 (8,822) (24) % 運営費 研究 · 開発 17,379 39,883 (22,504) (56) % 販売、一般、行政 52,354 52,090 264 1 % 許可証 1,473 1,517 (44) (3) % 再編成する 58 12 46 383 % 総運営費 71,264 93,502 (22,238) (24) % 営業損失 (23,660) (34,594) 10,934 (32) % その他の費用、純額 (4,591) (2,932) (1,659) 57 % 株式証負債の公正価値変動を認める 2,201 — 2,201 100 % 債務返済損失 (517) — (517) * リース解除による損失 — (524) 524 * 純損失 $ (26,567) $ (38,050) $ 11,483 (30) %
製品収益、純 — 純製品収益は、 Vafseo の米国市場参入 ( 2025 年 1 月予定 ) まで、米国での Auryxia の販売のみによるものです。Auryxia は主に限られた卸売販売代理店や特定の専門薬局プロバイダーを通じて販売しています。
2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の純製品売上高は 7,220 万ドルであり、 2023 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の 7,700 万ドルでした。減少は、主に、価格上昇と第三者支払者との契約戦略の実行によって一部相殺された数量の減少によるものです。
Auryxia は、 2025 年 3 月に米国での独占権を失い、収益に悪影響を及ぼす可能性があります。透析バンドルにリン酸バインダーを含める CMS の決定により、他の LoE シナリオよりも LoE 日以降の Auryxia の販売が増加する可能性があると考えており、サードパーティの支払者およびプロバイダーと協力して、 LoE 以外に Auryxia の使用を継続する予定です。
ライセンス、コラボレーションおよびその他の収入 — ライセンス、コラボレーション、その他の収益は、 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の 1940 万ドルから、 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の 400 万ドルとなりました。この減少は、主に 2023 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の Medice ライセンス契約に関連して認識された 1 回限りの 1,000 万ドルの前払い金と、 Esteve Qu ímica , S. A. との供給契約の譲渡の結果として MTPC との供給契約に基づく収益の減少によるものです。2022 年 12 月に MTPC へ。また、 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間に大塚と締結したパッケージング検証移転契約に関連して 220 万ドルの収益を計上しました。
商品の販売原価 — 製品およびその他の収入の原価 — 終了した 6 ヶ月間の製品コストおよびその他の収益は 1060 万ドルでした。 2023 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の 1950 万ドルと比較して、 2024 年 6 月 30 日です。880 万ドルの減少は、主に前年比売上高の減少によるものであり、 2024 年 6 月 30 日期までの 6 ヶ月間の製品原価およびその他の収益の 860 万ドルの削減を実現したことにより、以前に過剰在庫として償却された在庫を商業的に販売することが可能になりました。
付記10を参照 引受金とその他の事項 当社の購買コミットメント責任の詳細については
株式会社アケビア · セラピュティクス| フォーム 10— Q|ページ 33
販売原価 — 無形資産の償却 — 無形資産の償却は、 Auryxia の開発製品権を取得したもので、約 6 年間の推定耐用年数において直線法で償却されています。2024 年 6 月 30 日と 2023 年の 6 ヶ月間の無形資産の償却額はそれぞれ 1800 万ドルであり、 2024 年末まで継続されます。
R & D 経費— 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の研究開発費は 1740 万ドルで、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の 3990 万ドルから増加しました。この減少は、主に特定の臨床試験に関連する活動の完了、 2023 年のメディツェ準州における Vafseo の規制承認の追求に関連するコンサルティング費用の削減、および人数関連コストの削減によるものです。さらに、米国における Vafseo の規制承認を受ける前の 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間、米国の打ち上げ前在庫の製造にかかる費用を研究開発費用として計上しました
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間のプログラム別の外部研究開発費用とプログラムに割り当てられていない費用を要約しました ( 千単位 ) 。
6 月 30 日までの半年 2024 2023 Vafseo 臨床試験およびその他の外部費用 $ 3,291 $ 10,620 Vafseo 発売前インベントリ — 3,238 商用製品に関連する実現可能性や新しいプロセスや方法を含む他のプログラムの外部費用 2,790 5,897 外部研究開発費総額 6,081 19,755 社内人事 · コンサルティング · 施設等 11,298 20,128 研究開発費総額 $ 17,379 $ 39,883
当社は、当社の製品候補および Vafseo の開発に関する現在進行中または計画中の研究を支援するために、今後多大な研究開発費用を負担する予定です。
販売費、一般経費、管理費 — 営業、一般および管理費は、終了した 6 ヶ月間の 5240 万ドルでした 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の 5210 万ドルと比較して 2023年6月30日
ライセンス経費 — 日本での Riona の販売に関する Panion によるロイヤルティに関連するライセンス費用は、 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間、それぞれ 150 万ドルでした。
リストラ費用 — 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間のリストラ費用はそれぞれ 10 万ドルと無意味でした。
その他経費、ネット — その他の経費は、 6 ヶ月間の純 460 万ドルでした。 2024 年 6 月 30 日 6 ヶ月間の 290 万ドルと比較して 2023 年 6 月 30 日。170 万ドルの増加は、主に、当社の利子支給勘定の利子収入の減少と、マサチューセッツ州ボストンのオフィススペースのリースの譲渡によるサブリース収入の減少によるものです。
証券責任の公正価値の変更 — 2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の保証債務の公正価値の変更額は 220 万ドルでした。2024 年 1 月のワラント契約締結以来、 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間のワラント負債の公正価値に変更はありません。
負債の消滅による損失 — 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間に、ファーマコンタームローンの返済に関連した債務の消却に伴う 50 万ドルの損失を計上しました。
リース終了時の損失 — 2023 年 5 月 26 日、ボストンリースの譲渡に関連して、 50 万ドルのリース終了損失が発生しました。ASC 842 に従って、 リース事業 , 当社は、ボストンリースに関連する使用権資産とリース負債を帳消し、 LG Chem Life Sciences Innovation Center , Inc. に対した 130 万ドルの支払によって相殺された使用権資産とリース負債の差額を認識しました。任務に関連しています
流動性と資本資源
2024 年 6 月 30 日現在、現金および現金等価額は 3950 万ドルで、制限現金は 170 万ドルでした。
これまでの事業資金は、従業員株式購入計画、製品販売、コラボレーションおよびライセンスパートナーからの支払い、定期ローン借入、返金債務とも呼ばれる CSL Vifor からの運転資本支払い、ロイヤリティ取引など、主に普通株式の販売を通じて行われてきました。創業から 2024 年 6 月 30 日までの株式売却による純利益は、各種引受公募による 5 億 1,980 万ドル、販売による市場上での募集による 2 億 4,910 万ドルを含む約 8 億 3,890 万ドルを調達しました。
株式会社アケビア · セラピュティクス| フォーム 10— Q|ページ 34
Jefferies LLC との契約および Cantor Fitzgerald & Co. との事前販売契約そして CSL Vifor への普通株式 7,57 1,429 株の売却から 7,000 万ドルを取得しました。
当社は、創業以来、毎年継続的な損失および営業キャッシュフローを計上しており、近い将来、純損失および営業キャッシュフローを計上する予定です。当社は、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間にそれぞれ 860 万ドル、 2660 万ドル、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間にそれぞれ 1120 万ドル、 3810 万ドルを計上しました。2024 年 6 月 30 日と 2023 年 12 月 31 日現在、累積赤字は 16 億ドルです。
当社は現在、 2025 年 3 月までジェネリック医薬品の競争から当社を保護する一連の特許および特許出願の下で、米国で Auryxia を商用化する排他的権利を有しています。LoE に続いて、米国では、製品販売からの純利益を実現するのに十分な製品収益を実現できない可能性があります。透析バンドルにリン酸バインダーを含める CMS の決定は、他の LoE シナリオよりも LoE 日以降の Auryxia の売上高の増加につながる可能性があると考えており、 LoE を超えて Auryxia の使用を継続するために支払者およびプロバイダーと協力する予定ですが、米国における Auryxia 製品の売上高は、現在または LoE 以降では、生成しておらず、生成しない可能性があります。製品販売による純利益を実現し、現在または長期的な営業コストをカバーするのに十分な製品収益です。
私たちは、私たちの既存の現金資源と、私たちが製品、特許使用料、供給、許可収入から発生すると予想される現金は、私たちの現在の運営計画に少なくとも24ヶ月の資金を提供するのに十分だと信じている。しかし、私たちの経営業績が私たちの経営計画で予想されていた水準より大幅に悪化すれば、私たちの流動性や資本資源に悪影響を与え、将来経営を継続する能力に影響を与える可能性がある。さらに、より多くの個人または公共株式を売却し、新たな債務取引を行うこと、潜在的な戦略取引を探索すること、またはこれらの方法の組み合わせまたは他の戦略的選択を求めることも可能である。もし私たちが株式証券を発行することでより多くの資金を調達すれば、私たちの株主は希釈されるだろう。債務融資は、実行可能であれば、私たちの業務または私たちが追加債務を生成する能力を制限する契約に関連する可能性がある。私たちが調達した任意の債務融資または追加株式には、私たちまたは私たちの株主に不利な条項が含まれているかもしれない。私たちは私たちが受け入れられる金額や条項で追加的な融資を受けることができないかもしれない。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で十分な追加資本を調達できない場合、私たちはAuryxiaおよびVafseoに関連する開発および商業活動、または許可または買収を得る可能性のある製品を含む任意の追加の製品や製品候補に従事できないかもしれない。このようなどんな事件も私たちの業務、財政状況、そして見通しを深刻に損なう可能性がある。
現在の運営計画が私たちの予想された時間枠内で実現されることは保証されず、私たちの現金資源が私たちが予想している期間の運営計画に資金を提供する保証もなく、私たちが受け入れられる条項で追加的な資金を得る保証もないし、根本的にはできない。私たちの財務資源がどのくらいの間私たちの運営を支持するのに十分な予測は前向きに述べられており、多くのリスクと不確定要素に関連しており、実際の結果は多くの要素によって異なる可能性があり、その中の多くの要素は私たちの制御範囲内ではない。我々は実際の結果とは大きく異なる可能性があるという仮定に基づいてこの推定を行い,我々は現在期待されているよりも早く利用可能な資本資源を利用することができる.私たちの将来の短期的および長期的な資金需要は、第2部1 A項で述べた要因を含むが、これらに限定されない多くの要因に依存するであろう。“私たちの財務状況に関連するリスク、追加資本の需要、および成長戦略”というタイトルのリスク要因
契約義務と約束
債務協定その他の資金調達取極
ブラックロックタームローン
2024 年 1 月 29 日、または 締め切り 私たちは The シニア担保付きタームローンファシリティを提供するブラックロッククレジット契約、総元本額が最大 5,500 万ドル、または 定期ローンの手配 .タームローンファシリティは、 3 つのトランシェンで利用可能です。 ( i ) トランシェン A—3700 万ドルは、閉鎖日に資金調達され、 Pharmakon タームローンの返済に使用されました。 ( ii ) トランシェン b—800 万ドルは、 2024 年 4 月 19 日に資金調達されました。 定期ローン . トランシェ C は、取引終了日以降に株式または株式連結証券の形で一定額の累積現金総収益を受け取ることを条件として利用できます。タームローンファシリティの満期は 2028 年 1 月 29 日、または ブラックロック満期日 .
当社は、 2026 年 12 月 31 日まで利子のみの支払を義務付けられており、その後、毎月同等の元本支払を開始します。特定の事象が発生した場合、返済スケジュールは加速されます。
タームローンファシリティは、 ( i ) ターム担保オーバーナイトファイナンス金利の合計に等しい浮動年利で利息が発生します。 軟性 , 1 ヶ月のテナー ( 年 4.25% のフロアを適用 ) プラス ( ii ) 年 6.75% のマージン ( オールイン金利の年 15.0 0% の全体キャップを適用 ) 。債務不履行の支払事象が継続している間、当該延滞金額の金利は自動的に年率 3.0% 増加し、当該延滞金額の 2.0% の追加延滞手数料が課される場合があります。
株式会社アケビア · セラピュティクス| フォーム 10— Q|ページ 35
定期融資メカニズム下のすべての債務は、私たちのすべての既存資産とその後に買収された資産を担保にしています。ベレード信用協定は吾ら(I)に現金及び現金等価物の維持を要求し、毎月の財政月最終日まで、1,500万ドル以上、または(Ii)が総合収入を稼ぎ、後12ヶ月までの毎月の財政月最終日まで150.0ドルである。ベレード信用協定には、いくつかの陳述と保証、特定の種類の取引に従事する私たちの肯定と否定的な契約、および信用協定の他の典型的な条項が含まれている。もし違約事件が発生し、ベレード信用協定に従って継続している場合、ベレードは満期金額を加速させることを含む強制実行行動を取る権利があり、これは私たちがVifor終了プロトコルに従っていくつかのお金を支払う能力を制限するかもしれない。もし私たちがベレード満期日までに定期ローンを前払いしたら、私たちは前払い金額の1.0%から4.0%の前払い費用を要求されるだろう。
クローズング日に、 Kreos Capital VII Aggregator SCSp 、 Kreos の関連会社、または ワラントホルダー 当社は、 1 株当たり 1.30 ドルの行使価格で当社普通株式 3,07 6,923 株の購入令状を受領し、トランシェ C の借入に伴い、 1 株当たり 1.30 ドルの行使価格で当社普通株式 1,15 3,846 株の追加購入令状を発行する義務があります。各令状は、発行日から 8 年間行使可能です。
BlackRock 信用契約の締結に関連して、当社は、クローズ日において、 Pharmakon ローン契約を終了し、その下にあるすべての義務を全額支払って解除し、当社の資産および財産に対する Pharmakon の担保権益を解放しました。注 7 を参照。 負債 , 本フォーム 10—Q の第 1 部第 1 項に含まれる未監査連結財務諸表の付属注釈に記載されている。
2024 年 7 月 10 日、 Vifor 終了契約に関連して、当社と Kreos は、ブラックロック信用契約の特定の条項を修正するローンファシリティ提供契約の第 1 修正を締結しました。注釈 16 を参照。 後続事件 詳細については、本フォーム 10—Q の第 1 部第 1 号に含まれる未監査連結財務諸表の添付注釈に記載されています。
運転資本基金 / 払い戻し負債
2022 年 2 月、 CSL Vifor との契約を修正し、運転資本ファンドに 4000 万ドルを拠出しました。 運転資本ファンド 契約メーカーから Vafseo を購入する費用の一部を賄うために設立された。
当社は、運転資本ファンドを ASC 606 に基づく払い戻し債務として計上しました。 取引先と契約した収入 .払い戻し債務は、クーポン利子ゼロの債務取り決めとみなされ、払い戻し債務に年率 15.0% の利子を計上します。2024 年 6 月 30 日現在、 4000 万ドルの返済債務は、 CSL Vifor への返済債務の返済時期が 1 年を超える経営陣の見積もりに基づき、長期債務に分類されます。
Vifor 終了契約の条件に従い、 Vifor ライセンス契約の条件と一般的に整合的に、当社は、米国における Vafseo の純売上高の 8% から 14% の範囲の四半期ごとのロイヤルティ支払いを通じて、運転資本基金を CSL Vifor に返済することに合意しました。または WCF ロイヤリティペイ . WCF ロイヤリティの支払いは、 2025 年 7 月 1 日に開始され、 ( i ) WCF ロイヤリティの支払いの累積総額が 4000 万ドルに相当するか、 ( ii ) 2028 年 5 月 31 日、または WCF ロイヤリティ期 . WCF ロイヤリティの支払いは、一定の最低限の真のマイルストーンの対象となります。
付記8を参照 収入を繰り越す , 払い戻し責任および将来のロイヤルティの売却に関する責任 詳細については、本フォーム 10—Q の第 1 部第 1 号の未監査連結財務諸表の付随注釈に記載されています。
CSL Vifor 決済ロイヤルティ支払い
Vifor終了契約の条項によると、四半期分級特許権使用料を削減する費用をCSL Vioに支払い、Vafseo純売上高の高ビット数パーセントから最大450.0,000,000ドルからVafseo純売上高の中央値パーセントまで、それぞれの場合、例年、アメリカ、または 決済使用料支払い それは.和解特許権使用料は、米国での当社、その付属会社または第三者許可者が初めてVafseoを米国で使用した場合に販売され、(I)FDAオレンジブックに記載されている米国での製造、使用、販売、または輸入Vafseoによって侵害された最終期限まで継続される有効なクレーム満了、または(Ii)Vafseoの米国におけるマーケティングまたは規制排他性満了、または 使用料条項を決済する それは.2027年7月1日から、和解印税期間全体で、CSL Viforへの一括払い、または 特許権使用料はオプションを購入します これに基づいて、特許権使用料支払いの決済は、特許権使用料選択権を行使した日に調整され、1つのカレンダー年度における米国のVafseo純売上高の中央値パーセンテージに基づいて、上記の和解特許使用料の代わりに、CSL Vioにのみ四半期特許使用料を支払うように調整される。もし私たちが印税購入選択権を行使すれば、WCF印税支払いは上述したように続くだろう
注釈 16 を参照。 後続事件 詳細については、本フォーム 10—Q の第 1 部第 1 号の未監査連結財務諸表の付随注釈に記載されています。
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将来のロイヤルティの売却に関する責任
2021 年 2 月、 HealthCare Royalty Partners IV L. P. に売却しました。または HCR の 、日本およびその他のアジア諸国における Vafseo のロイヤルティおよび販売マイルストーンを受け取る権利、これらの国は、 MTPC テリトリ そのような支払いは、集合的に ロイヤリティ利子支払い , それぞれの場合、 MTPC 契約に基づき当社に支払う。ロイヤリティ利息の支払額は、年間最大「上限」 1300 万ドルの対象となります。その後、当社は、その年の残りの期間でロイヤリティ利息の 85% を受け取ります。また、ロイヤリティ利息の支払額は、総額最大 1 億 5000 万ドルの「上限」の対象となります。その後、ロイヤリティ利息の支払額は当社に戻されます。
当社は、 HCR から特定の取引費用を差し引いた 4480 万ドルを受け取りました。当社は、将来のロイヤルティの売却に関連する負債を、契約の存続期間にわたって実効利子法を用いて償却します。2024 年 6 月 30 日時点の年間実効金利は 0% でした。当社は、 MTPC 契約に基づき、 Vafseo の将来の規制マイルストーンを受領する権利を保持します。2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 2023 年の 6 ヶ月間に、それぞれ 50 万ドルと 90 万ドルのノンキャッシュロイヤルティ収益を記録しました。注釈 8 を参照。 繰延収入、返金責任、将来の特許権使用料販売に関する責任 詳細については、本フォーム 10—Q の第 1 部第 1 号の未監査連結財務諸表の付随注釈に記載されています。
表外手配
信用状
2024 年 6 月 30 日現在、ケンブリッジリース ( 以下に定義 ) に関連して、信用状の残高は 170 万ドルでした。
役員が将校に賠償する
当社は、取締役および特定の役員と、取締役または役員としての地位または職務を理由に生じる可能性のある特定の責任に対して、とりわけ、当社が補償することを要求する補償契約を締結しています。このような契約に基づく補償の要求は行われておらず、連結財務諸表に重大な影響を及ぼす可能性のある請求は認識していません。
債務契約以外の契約上の義務 · コミットメント
当社は、将来第三者への支払いを約束する契約上の義務の当事者です。契約上の債務の一部は、 2024 年 6 月 30 日時点の連結貸借対照表に反映され、その他の債務は将来の債務とみなされます。2024 年 6 月 30 日現在の当社の重要な現金要件には、リース、ライセンス契約、製造契約、無条件購入コミットメントを含む通常の事業過程で生じる契約上の義務およびコミットメントが含まれています。
ケンブリッジ · リース
マサチューセッツ州ケンブリッジにある約 65,167 平方フィートのオフィス、倉庫、研究室スペースを、取消不可の運営リースで賃借しています。 ケンブリッジ · リース .オフィス、倉庫、ラボのリースは 2026 年 9 月 11 日に終了します。
注9を参照 リース事業 詳細については、本フォーム 10—Q の第 1 部第 1 号に含まれる未監査連結財務諸表の添付注釈に記載されています。
許可協定
当社は Panion とライセンス契約を締結しており、その下で Auryxia の販売に関連するロイヤルティを支払う必要があります。ロイヤリティの支払義務は、製品収益の創出を条件としており、支払額や時期は不明です。注釈 10 を参照。 引受金とその他の事項 詳細については、本フォーム 10—Q の第 1 部第 1 号に含まれる未監査連結財務諸表の添付注釈に記載されています。
2021 年 6 月、ライセンス契約を締結しました。 サイクレオン協定 Cyclerion Therapeutics Inc. と共同で研究用経口可溶性ガニル酸シクラゼ刺激剤であるプラリシグアットを研究開発および商業化するための特定の知的財産権の下で独占的なグローバルライセンスを取得しました当社は、特定の開発および規制のマイルストーン、特定の特定の商業的マイルストーン、および純売上高の低 1 桁から 2 桁中間の範囲の階層的なロイヤルティを、製品ごとに合計 2 億 2,200 万ドルまで支払う義務を負う可能性があります。
早期に終了しない限り、サイクレオン契約は、 ( i ) サイクレオン契約の下でライセンスされた特許の満了、 ( ii ) 当該製品の規制排他的性の満了、および ( iii ) 当該製品の最初の商業販売から 10 年のうち最も長い値で終了する最後のロイヤリティ期間の満了により、製品ごとにおよび国ごとに満了します。当社は、 Cyclerion 契約の全体または特定のライセンシーに関してのみ終了することができます。
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化合物または製品は、 Cyclerion への 180 日前書面による通知によるものです。当事者はまた、他の当事者が Cyclerion 契約の重大な違反または特定の追加の状況が発生した場合に、治癒期間を条件として、慣習的な終了権を有します。
製造協定
当社は、様々な供給体制を締結しており、商業使用のための医薬品および医薬品の支払いを義務付けています。当社の契約の 1 つでは、 Auryxia 医薬品の最小量を所定の価格で購入することが求められています。また、特定のサプライヤーに提供する特定の四半期および年間の予測に基づいて、 Vafseo の原料および医薬品の世界需要の一定割合を購入する義務があります。当社の Vafseo 原薬および医薬品の供給契約は、数量ベースの価格構造を提供します。また、特定のサプライヤーに合理的な費用を補償することが求められます。
付記10を参照 引受金とその他の事項 詳細については、本フォーム 10—Q の第 1 部第 1 号に含まれる未監査連結財務諸表の添付注釈に記載されています。
旧製造 · 無条件購入債務の支払額
2022 年 12 月 22 日、当社と BioVectra は、 Auryxia 医薬品の供給に関する BioVectra との既存の契約を終了しました。バイオベクトラ終了契約に基づき、当社は、 ( i ) 2022 年 12 月に支払われた前払い 1750 万ドル、 ( ii ) 2024 年 4 月から 6 回の四半期ごとの 250 万ドルで構成される合計 3250 万ドルのバイオベクトラへの支払に合意しました。さらに、当社と BioVectra は、既存および将来のすべての請求および負債からお互いを免除し、特定の資料および文書を返却することに合意しました。
その他の第三者契約
無条件購入コミットメント
当社は、通常業務の過程で、様々なベンダーと契約を締結しますが、通常は通知によりキャンセルできます。キャンセル時の支払いは、キャンセル日までのサービス提供者またはサービス提供者のキャンセル不能な義務を含む発生した費用の支払いのみで構成されます。さらに、様々な組織と研究開発活動を行う契約を締結しており、 2024 年 6 月 30 日現在、約 4670 万ドルの契約残高となっています。これらの研究開発契約に基づくサービスの範囲は、書面による通知により変更され、契約を解除することができます。場合によっては、第三者が書面による通知によって契約を解消することがあります。
キャッシュフロー
以下の表は、適用期間ごとのキャッシュフローデータの概要です。 6 月 30 日までの半年 提供者 / (使用中) ネットキャッシュ ( 千の計で ):
2024 2023 事業活動 $ (29,498) $ (13,909) 投資活動 (29) — 資金調達活動 26,115 (23,966) 現金、現金等価物、および制限現金の減少 $ (3,412) $ (37,875) 現金、現金等価物、制限現金--期初 44,579 93,169 現金、現金等価物、制限された現金--期末 $ 41,167 $ 55,294
経営活動
2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の営業活動に使用された純現金は 2950 万ドルでした。2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の営業活動に使用された純現金は、無形資産の償却額 1800 万ドル、過剰在庫購入コミットメントの変更額 210 万ドル、ワラント負債の公正価値の変更額 220 万ドルを含む非現金調整額 2590 万ドルを減算した純損失 2660 万ドルで構成されています。運転資本の 2880 万ドルの削減によって相殺されます
2023 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の営業活動に使用された純現金は 1390 万ドルでした。営業活動に使用された純現金は、 3810 万ドルの純損失を無形資産 1800 万ドルの償却を含む 2450 万ドルの純非現金調整で減算し、運転資本の 30 万ドルの減少によって相殺しました。
投資活動
2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の投資活動に使用された純現金は無関係でした。2023 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の投資活動には純現金は使用されなかった。
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融資活動
資金調達活動によって提供された純現金は 2610 万ドルであった。 2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の収益は、主にブラックロック · クレジット · アグリーメントに基づく債務発行による収益 4500 万ドルと、当社の ATm ファシリティに基づく普通株式売却による純利益 1870 万ドルで構成され、 2024 年 1 月に返済された主にファーマコン · ターム · ローンに関連する債務の元本支払 3710 万ドルによって一部相殺されました。
2023 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の資金調達活動に使用された純現金は 2400 万ドルで、主に Pharmakon Term Loans に関連する負債の元本支払いで構成されています。
最近の会計公告
最近の会計決定事項については、注記 2 を参照。 重要会計政策の概要 第 1 部第 1 号に含まれる未監査連結財務諸表の注釈について、フォーム 10—Q に記載されています。
重要な会計見積もりと重要な判断
私たちの経営陣は私たちの財務状況と経営結果の討論と分析は私たちが監査していない簡明な総合財務諸表に基づいています。これらの財務諸表はアメリカ公認会計原則に従って作成されています。このような審査されていない簡明総合財務諸表を作成する際に、著者らは簡明総合財務諸表の審査を経ていない資産、負債、収入及び支出の届出金額及び或いは有資産及び負債の関連開示に影響するため、推定と判断を行う必要がある。私たちは、計算されるべき費用、他の長期負債、製品収入(製品販売に関連する様々なリベート、返品および準備金を含む)、在庫、販売コスト、研究開発および販売の間の費用分類、一般および行政、長期資産(私たちの使用権資産、無形資産、および営業権を含む)に関する推定および判断を含む、当社の推定および判断を継続的に評価します。我々は過去の経験,既知の傾向や事件,および様々な当時の状況に属すると考えられる合理的な要素から推定しているが,これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しており,当該などの資産や負債の帳簿価値は他の出所から容易に見られるものではない。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。見積もりと判断を下す際には、経営陣は重要な会計政策を採用する。
2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間、 2023 年のフォーム 10—k に報告された重要な会計推計に使用された方法論に重大な変更はありませんでした。
市場リスクの定量的で定性的な開示に関する三番目の項目。
当社は、 1934 年証券取引法第 120 億 2 条 ( 改正 ) に定義される小規模な報告会社であり、本項に基づく情報提供の義務はありません。
項目4.制御とプログラム。
情報開示制御とプログラムの管理職の評価
当社は、 1934 年の証券取引法 ( 改正 ) に基づいて当社が提出または提出する報告書において開示する必要がある情報を合理的に保証するために設計された開示管理および手順を維持します。 “取引所法案” , ( i ) SEC の規則およびフォームに指定された期間内に記録、処理、要約および報告され、 ( ii ) 必要に応じて、必要とされる開示に関するタイムリーな決定を可能にするために、当社の最高経営責任者および最高財務責任者を含む当社の経営陣に蓄積され、伝達されます。
当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、監督の下での評価に基づき、取引法規則 13 a—15 ( e ) および 15 d—15 ( e ) に定義されている当社の開示管理および手続は、以下に示す財務報告に関する内部管理の重大な弱点により、 2024 年 6 月 30 日時点で有効ではないと結論付けました。
2014 年 3 月 14 日に SEC に提出された Form 10—k の年次報告書で以前に開示されたように、または 2023セル10-K 2023 年 12 月 31 日現在、経営陣は財務報告に関する内部統制における重大な弱点を特定しました。具体的には、 ( i ) 在庫照合の見直し、 ( ii ) 在庫原価計算の検証、バランスシートにおける在庫の分類、および営業計算書における製品原価およびその他の収益関連費用に関する効果的な統制を維持していなかった。( 四 ) 推定超過企業購買コミットメント負債の算出及び ( 五 )物理在庫計数の対象となるすべての在庫の存在が正確に計数されたことを確認します
材料の弱点の是正努力 — 在庫
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当社の経営陣は、財務報告に関する内部統制の欠陥を是正するための措置を講じ、今後も講じ続けるとともに、重大な弱点に関連する根本的な原因に対処するために設計された新しいプロセス、手順、統制を実施してきました。
例えば、当社は、 ( i ) 在庫照合の完全性と正確性を確保するための新しいプロセスと統制の実装と文書化、 ( ii ) 在庫会計に特化した米国 GAAP の経験を持つ追加の第三者の専門家および会計担当者を雇用し、企業の購買コミットメント負債を計算するために使用される主要なレポートの精度を向上させる過程にあります。( iv ) 財務諸表および関連開示に含まれる在庫の完全性と正確性を確保するための効果的な監視および監督管理を確立します。
経営陣は、財務報告に関する内部統制の評価 · 改善を継続する中で、重要な弱点に対処するための追加措置を講じる必要があると判断することがあります。管理が十分な期間稼働し、管理者がテストを通じてこれらの管理が効果的に稼働していると結論付けるまで、上記の重大な弱点は存在し続けます。
財務報告の内部統制の変化
新しいエンタープライズリソースプランニングを実施しました。 ERP 、システムと純利益、または GTN 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間のシステム。ERP と GTN システムの導入により、とりわけ、多くの会計 · 報告プロセスや活動がさらに自動化され、従来必要だった手動プロセスの数が削減されると期待されています。ERP および GTN システムの導入を除き、財務報告に関する内部統制 ( 取引法規則 13 a—15 ( f ) または 15 d—15 ( f ) で定義される ) に関するこのフォーム 10—Q の四半期報告書の対象期間中に、財務報告に関する内部統制に重大な影響を与えたか、または合理的に重大な影響を与える可能性のある変更はありませんでした。
第2部-その他の資料
第一項:法的訴訟。
当社は、通常の事業活動に起因する法的手続に随時関与する場合があります。このような手続の弁護は費用がかかり、経営陣や従業員に大きな負担を課す可能性があります。現在または将来の訴訟の結果は確実に予測できず、結果にかかわらず、訴訟は弁護費用および和解費用、経営資源の転用などの要因により当社に悪影響を及ぼす可能性があります。当社は、現在、当社に不利な結果が決定された場合、当社の事業、営業結果、キャッシュフローまたは財務状態に重大な悪影響を及ぼすと推定される訴訟の当事者ではありません。
プロジェクト1 Aリスク要因です
当社は、事業において様々なリスクや不確実性に直面しています。当社が現在知っていない、または現在重要ではないと考えられている追加のリスクおよび不確実性も、当社の事業、評判、営業結果、財務状況および株価に影響を与える重要な要因となり、重大な悪影響を受ける可能性があります。以下のいずれかのリスクが発生した場合、当社の事業、財務状況、財務諸表、業績および今後の成長見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
財務状況に関するリスク、追加資本の必要性、成長戦略
当社は創業以来、多額の損失を計上しており、今後も損失を計上していく見通しであり、いつ利益を上げたり、キャッシュフローがプラスのようになるかを保証することはできません。
薬品開発と商業化への投資は高い投機性を持っており、前期資本支出と重大な研究開発を必要とするため、あるいは 研究開発 、費用。資産や研究開発に投資しているにもかかわらず、候補製品が上場承認を得られないことや承認された製品が商業的に実行できないリスクが大きい。設立以来、著者らは大部分の資源を研究開発に投入し、著者らの臨床前と臨床開発活動を含み、奥瑞霞を商業化し、そしてこれらの業務に一般と行政支持を提供する。私たちの運営資金は、主に製品販売、私たちの協力と許可パートナーから受け取った支払い、定期融資項目の下の借金、私たちの普通株の販売、私たちの従業員株式購入計画、Vifor(International)Ltd.(現在CSL Limitedの一部)によって支払われた運営資金、または CSL Vifor 特許権使用料と取引します。2018年に合併する前に 合併する , と Keryx Biopharmaceuticals , Inc. ,または ケリックス したがって、Keryxは私たちの完全子会社となり、私たちはいかなる製品も商業販売のために許可されていませんし、製品販売から何の収入も発生していません。我々は現在利益を上げておらず、設立以来毎年純損失を出しており、このうち2024年6月30日までの3カ月間の純損失は860万ドルだった。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は16ドルです。もしあれば、私たちはいつ利益を上げることができるか保証できない
2022 年 3 月には、完全な回答書を受け取った。 CRL アメリカ合衆国から、または アメリカです。 , 食品医薬品局 , または 林業局 新しい医薬品の申請について NDA 関連貧血の治療のための vadadastat
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慢性腎疾患の患者か CKD の .正式な紛争解決要請の後、または FDRR , FDA に vadadustat のために 2022 年に、私たちは 2023 年に私たちの NDA に再提出しました。2024 年 3 月 27 日、 FDA は、 3 ヶ月以上透析を受けている成人の CKD による貧血の治療用として、 Vafseo の商品名である Vadadustat の NDA を承認しました。しかし、 Vafseo の承認を得るために多大な追加リソースを費やし、 Vafseo の商業化が遅延し、事業に悪影響を及ぼし、今後も続く可能性があります。
当社の製品収益を生み出し、収益性を達成する能力は、 Auryxia 、 Vafseo 、およびライセンスまたは買収される可能性のある製品を含む現在または将来の製品候補の経費管理能力と全体的な成功に依存しています。
• Auryxia 、 Vafseo およびその他の製品または製品候補 ( インライセンスまたは取得されたものを含む ) に対する適切または有利な価格および償還を民間および政府からの支払者から取得すること。
• Auryxia 、 Vafseo 、およびライセンスまたは買収された可能性のある製品を含むその他の製品候補の市場受け入れを得るおよび維持すること。
• Auryxia 、 Vafseo 、その他の製品または製品候補 ( ライセンスまたは買収されたものを含む ) が承認を受け、適切な市場シェアを獲得している市場の規模。
• Vafseo および承認された場合 ( ライセンスまたは買収される可能性のある製品を含む ) の販売承認の時期と範囲。
• Auryxia 、 Vafseo 、およびライセンスまたは買収された製品を含むその他の製品の販売承認を維持すること。
• 米国における Auryxia と Vafseo の販売のための透析組織との契約を成功させた能力。
• 当社の製品または製品候補の代替治療と比較した実際のまたは認識される利点または欠点 ( 安全性、忍容性および有効性プロファイル、潜在的な利便性および投与の容易さおよびコストを含む ) 。
• 副作用の頻度と重症度を含む、承認された製品の許容可能な安全性と忍容性プロファイルを維持すること。
• 当社の臨床試験データおよび / または実際のまたは知覚された安全性、忍容性および有効性プロファイルに対する患者集団の認識の一部に基づいて、新しい治療法を試す意欲およびこれらの治療法を処方する医師
• 良い製造慣行に準拠した製品の適切な供給を提供できる第三者との供給 · 製造関係を確立 · 維持すること。 GMPs Auryxia 、 Vafseo 、その他の製品および製品候補 ( ライセンスまたは買収される可能性を含む ) の臨床開発および市場需要を支援するため。
• バイオセキュア法が現在の事業運営能力に及ぼす潜在的な影響
• 当社の承認済みまたは将来の適応症および患者集団に関する現在および将来の制限または制限、またはその他の不利な規制措置、または FDA がリスク評価および緩和戦略を要求する場合、または REMS 制限的なリスク最小化戦略を使用したリスク管理計画
• 当社の協力者および当社の販売、マーケティング、製造および流通戦略およびオペレーションの有効性;
• 当社の製品と同じまたは類似の適応のためにあらゆる製品と効果的に競合すること。
• 特許や企業秘密を含む知的財産権のポートフォリオを維持、保護、拡大すること。
• 最近の COVID—19 のパンデミックが CKD 患者と私たちが競争しているリン酸バインダー市場に及ぼす悪影響。
当社のコラボレーション、ライセンスおよびその他の収益は、当社の製品がライセンスされている地域で Vafseo と Auryxia を販売し、販売するパートナーの能力にも依存しています。例えば、 2023 年 5 月に、 MEDICE Arzneimittel P ü tter GmbH & Co.KG とライセンス契約を締結しました。 メディツェ 欧州経済領域における CKD 患者の貧血治療のための Vafseo の販売および販売の排他的なライセンスを Medice に付与しました。 ヨーロッパ経済区 、イギリス、スイス、オーストラリア、または メディツェ · テリトル Y 。Vafseo は現在、メディツェ準州内の特定の国でメディツェによって販売されている。Medice の Medice 地域での Vafseo の発売が遅れた場合、またはその販売が予想よりも低い場合、当社は Medice から予想されたタイミングで、または全く受け取らない可能性があります。
2024 年 7 月に、当社は CSL Vifor または Vifor 終了合意書 . Vifor 終了契約に基づき、当社は、とりわけ、 2022 年 2 月に CSL Vifor と締結した第 2 回修正および再開ライセンス契約 ( 2024 年 5 月に修正 ) を即時に終了することに合意しました。 Vifor ライセンス契約書 フレセニウス · メディカル · ノース · アメリカおよびフレセニウス · キドニー · ケア · グループ LLC を含むその関連会社、当社によって承認された特定の第三者透析組織、特定のグループ購入のメンバーである独立した透析組織に Vafseo を販売する排他的ライセンスを CSL Vifor に付与しました。
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組織や米国の特定の非小売専門薬局に、これは Vafseo の潜在的な市場のかなりの部分を占めています。その結果、米国内の Fresenius Kidney Care North America およびその関連会社および他の特定の第三者透析組織に Vafseo を販売する権利を回復しました。透析組織との契約と Vafseo の商業化に適時に成功しなければ、または成功しなければ、 Vafseo に関する当社の予想収益は悪影響を受けます。
Vifor許可プロトコルによると、CSL Viforは運営資本に4,000万ドルの出資を手配するか、または 運転資本ファンド 設立の目的は、契約メーカーからVafseoを購入するコストの一部を提供することです。Vifor終了協定の条項によると、米国でのVafseoの純売上高の8%から14%に相当する階層的特許権使用料を四半期ごとに支払うことで、CSL Viforに運営資金を返済することに同意した WCF ロイヤリティペイ それは.WCF特許権使用料支払いは2025年7月1日から開始され、(I)WCF特許権使用料支払いの累計総額は$4,000万または(Ii)2028年5月31日に等しく、両者のうちの比較的早いものまで続く。回転基金の特許権使用料支払いは、1,000ドル万、2,000ドル万、4,000ドル万の最低調整マイルストーンに適合しなければなりません WCF ロイヤリティ · トゥルーアップペイメント 、それぞれ 2026 年 5 月 31 日、 2027 年 5 月 31 日、 2028 年 5 月 31 日、または WCF ロイヤリティ TrueUp Dates それは.任意の所与のWCF特許権使用料True-Up日にCSL Viforに支払われるWCF特許権使用料累積総額が対応するWCF特許使用料True-Up未満である場合、WCF特許権使用料True-Up支払いとWCF特許権使用料True-Up日によって支払われたWCF特許使用料累積合計との間の差額に相当する一括払いをCSL Viffに支払う。透析組織と速やかに契約を締結し、Vafseoを商業化できなければ、WCF特許権使用料の全部または一部を返済できない可能性があり、総合財務諸表に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
収益性の達成は、経費の管理力にもかかっています。当社は、パイプラインに関連する追加の研究開発費用、追加の研究開発および販売費用、 Auryxia および Vafseo の継続的な開発および商業化のための一般および管理費用を含む大幅な追加営業費用を引き続き発生すると予想しており、これにより当面の営業損失につながる可能性があります。当社は、 Auryxia 、 Vafseo の継続的な商業化およびポストマーケティング要件に関連する多額の費用を引き続き負担します。 ライセンスまたは取得される可能性のある製品を含むその他の製品、ならびにライセンスまたは取得される可能性のある製品を含む他の製品候補の研究開発に関連する費用。当社の過去の損失は、今後も予想される損失が株主の赤字と運転資本に悪影響を及ぼしています。
当社の事業計画に現在想定されていないその他の費用に加えて、収益性および財務状態を達成する当社の能力は、将来の支出率、当社の製品、コラボレーション、ライセンスおよびその他の収益のタイミング、 WCF ロイヤリティ支払いの償還のタイミングと金額、当社の条件の継続的な遵守に一部依存します。 融資ファシリティの提供に関する協定 ( 改正 ) または ブラックロック信用契約 、と、 Kreos Capital VII ( UK ) Limited ブラックロックが管理する資金および口座です。集団的に、 BlackRock 必要に応じて追加的な資金を調達する能力もさらに、以下のような場合には、引き続き多額の費用が発生すると予想しています。
• Auryxia 、 Vafseo 、および当社が承認を得たその他の製品または製品候補 ( ライセンス内または買収される可能性を含む ) の商業化活動を継続する。
• Auryxia 、 Vafseo 、またはライセンスまたは買収された製品を含むその他の製品または製品候補に関するマーケティング後試験またはその他の臨床試験を含む臨床試験を実施し、患者を登録すること。
• マーケティング承認を求める ライセンスまたは買収された製品を含む製品候補
• Auryxia 、 Vafseo 、およびライセンスまたは買収された製品を含むその他の製品のマーケティング承認を維持する。
• Auryxia 、 Vafseo およびその他の製品または製品候補 ( ライセンスまたは買収されたものを含む ) を商業販売および臨床試験のために製造すること。
• 追加製品候補または追加製品候補の発見につながる可能性のあるプラットフォームの発見および開発活動を行う。
• 戦略的、合併、コラボレーション、買収およびライセンス取引を含む取引に従事し、商用製品の販売および開発、または他の候補製品および技術の開発および商用化を行う。
• 返済し、関連する前払いペナルティを支払うこと、該当する場合は、合計元本額が最大 5,500 万ドル、または 定期ローン 提供されたものとして ブラックロッククレジット契約 ;
• 当社の現在および将来のライセンス契約に基づきロイヤリティ、マイルストーンまたはその他の支払いを行うこと
• 知的財産権の組み合わせを維持し、保護し、拡大する
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• 主要従業員の維持を含む人事に関する意思決定
• 完全に統合された上場バイオ医薬品会社としての事業を支援することを含め、当社のインフラに関する意思決定を行うこと。
• 追加の遅延や上記のいずれかの問題が発生した場合。
当社は、上記第 2 部第 1 項に記載されているように、法的手続に多大な資源を費やしており、今後も引き続き行います。法的手続、または将来当社に対して提起されるその他の法的手続。
当社の費用は、 FDA 、欧州医薬品庁、または欧州医薬品庁から要求された場合、予想を超えて増加する可能性があります。 EMA 、または他の規制当局、またはその他必要と認められる場合、当社の製造プロセスまたはアッセイを変更し、当社の試験プロトコルを修正または置き換えたり、現在計画されているものとは異なるまたは大規模な試験を実施し、承認を取得するためまたは承認後の試験として追加の臨床試験を実施すること。Vafseo に必要とされる承認後試験および Vafseo に実施することを決定したその他の追加臨床試験、またはこれらの活動の完了に遅延があった場合を含む。
医薬品の開発 · 商業化には多くのリスクや不確実性があるため、費用の増加や収益の増加の時期や金額を正確に予測することはできません。当社が被った純損失は、四半期ごとに、前年ごとに大きく変動する可能性がありますので、期間の業績を比較すると、将来の業績を良好に示すものではありません。特定の四半期において、当社の製品収益、臨床開発の進捗状況、業績は証券アナリストや投資家の予想を下回り、株価が下落する可能性があります。
また、私たちの潜在的な患者集団の規模が私たちが予想しているほど大きくなければ、規制機関が承認した適応は私たちが求めているより狭い、あるいは治療を必要とする患者集団が競争、医師の選択、カバー範囲または精算、支払人、または治療ガイドラインによって縮小されれば、私たちの収益能力は負の影響を受けるだろう。日本でAuryxiaやRionaやVafseoから製品収入を生成しても、Vafseoからヨーロッパや他の承認された地域で特許使用料を生成し、Vafseoから米国で製品や協力収入を生成する可能性があり、将来承認される可能性のある任意の製品の販売から収入や特許権使用料を生成する可能性があり、許可や買収が可能な製品を含めて、利益を維持して利益を維持するのに十分な収入や特許権使用料は決して発生しない可能性があり、運営計画に資金を提供し続けるために追加融資を受ける必要があるかもしれない。
事業資金を調達するために大幅な追加資金が必要になる場合があります。必要に応じて、または許容可能な条件で、この必要な資本を取得できない場合、製品開発または商業化の取り組みを遅延、制限、削減または終了させる可能性があります。
2024 年 6 月 30 日現在、当社の現金および現金等価額は 3950 万ドルでした。当社は、米国での Auryxia の商品化、 Vafseo の開発 · 商品化を継続するにあたり、当面、今後も多額の現金支出を継続する予定です。その他の製品または製品候補を開発し、商業化します。ライセンスまたは買収されたものを含みます。これらの費用には、研究開発、製造、潜在的に販売承認を取得し、販売承認された製品の販売に関連する費用が含まれます。その他予期せぬ費用が発生する可能性があります。現在および予想される臨床試験の結果は非常に不確実であるため、現在または将来の製品候補の臨床開発を成功裏に完了し、または Auryxia および Vafseo の市場投入後試験を完了するために必要な実際の資金額を合理的に推定することはできません。当社の将来の資本要件は、以下の多くの要因に依存します。
• Auryxia 、 Vafseo およびその他の製品または製品候補 ( インライセンスまたは取得される可能性のあるものを含む ) の臨床試験または上市後の要件またはその他の臨床試験の実施の範囲、進捗状況、結果および費用。
• 製品製造、マーケティング、販売および流通コストを含む Auryxia 、 Vafseo 、およびライセンスまたは買収される可能性のある製品を含むその他の製品または製品候補の商業化活動のコストおよびタイミング。
• FDA 、 EMA およびその他の規制当局との会合の結果、およびマーケティング承認の取得および維持のタイミングと能力、ラベル拡大、試験設計、試験サイズおよび結果として生じる運営コストを含む結果の影響。
• Auryxia 、 Vafseo またはその他の製品候補の臨床試験の実施、または臨床試験への患者登録の困難または遅延。
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• 規制当局によって課された追加の臨床試験または承認後のコミットメントを含む、ライセンスまたは取得された可能性のある製品候補の販売承認を得るための当社の努力の結果。
• 規制提出の準備、提出および起訴に資金を供給することを含め、ライセンスまたは取得された可能性のある製品を含む製品候補の販売承認のタイミングおよび取得に伴うコスト。
• Auryxia 、 Vafseo またはその他の製品 ( ライセンス内または買収された製品を含む ) のマーケティング承認を維持するための費用。
• 独占性の喪失後に市場に参入する Auryxia のジェネリックバージョンの数、または ローエ 、 2025 年 3 月の Auryxia の場合、および Auryxia の価格への影響を含む、 Auryxia からの製品収益への影響の時期および大きさ。
• 当社の製品候補 ( ライセンスまたは買収される可能性を含む ) の商業製造を確保および検証し、 Auryxia および Vafseo またはその他の製品 ( ライセンスまたは買収される可能性を含む ) の製造取り決めを維持し、または追加の取り決めを確保および検証するための費用。
• 特許出願の準備、出願、訴追、知的財産権の維持、防衛、執行に伴う費用 ( 訴訟費用および訴訟の結果を含む。
• 当社が当事者である法的手続に伴う費用
• ナスダック資本市場における上場企業としての地位
• 人事に関する決定や
• インフラに関する決定や
• 戦略的、合併、コラボレーション、買収およびライセンス取引を含む取引に従事し、商用製品の開発および販売、または他の製品候補および技術の開発を行うことができる範囲。
事業資金を調達するために大幅な追加資金を調達する必要がある場合があります。必要に応じて、または魅力的な条件で資本を調達できない場合、研究開発プログラムまたは将来の商業化努力を遅延、削減または廃止することを余儀なくされる可能性があります。当社は、 2023 年 6 月 30 日を末日とする 3 ヶ月間および第 2 四半期 10—Q に関するフォーム 10—Q の四半期報告書をタイムリーに提出しなかった。その提出に失敗したため、現在、フォーム S—3 に登録ステートメントを提出または使用する資格はありません。これにより、当社の有価証券の公募を行うことが困難になる可能性があります。
私たちは、私たちの既存の現金資源と、私たちが製品、特許使用料、供給、許可収入から発生すると予想される現金は、私たちの現在の運営計画に少なくとも24ヶ月の資金を提供するのに十分だと信じている。しかし、私たちの経営業績が私たちの経営計画で予想されていた水準より大幅に悪化すれば、私たちの流動性や資本資源に悪影響を与え、将来経営を継続する能力に影響を与える可能性がある。私たちの財務資源がどのくらいの間私たちの運営を支持するのに十分な予測は前向きに述べられており、多くのリスクと不確定要素に関連しており、実際の結果は多くの要素によって異なる可能性があり、その中の多くの要素は私たちの制御範囲内ではない。我々は実際の結果とは大きく異なる可能性があるという仮定に基づいてこの推定を行い,我々は現在期待されているよりも早く利用可能な資本資源を利用することができる.さらに、私らがベレード信用協定の下で任意のチェーノを履行できず、ローンが加速したり、いくつかの予め指定された事項が発生し、私たちが現在予想しているよりも早くベレードに元金を支払うことを要求された場合、そのような事項は、私たちなどの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。現在の運営計画が予想される時間枠内で実現されることは保証されず、私たちが予想していた現金資源と現金が私たちが予想していた時期の運営計画に資金を提供する保証もなく、追加の資金が私たちが受け入れられる条項で提供されるか、あるいは全くできない保証はない
任意の追加的な資金調達努力は、私たちの経営陣の彼らの日常活動に対する関心を移すかもしれないが、これは、許可または買収を得る可能性のある製品を含む、Auryxia、Vafseo、および任意の他の製品または候補製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。しかも、私たちは十分な金額や受け入れ可能な条項や追加的な資金を得ることができないかもしれない。しかも、現在の経済環境で資金を調達することは追加的な挑戦をもたらすかもしれない。例えば、不利なマクロ経済状況および不確定な地政学的環境は、インフレ上昇、金利上昇、経済成長減速または衰退、グローバルサプライチェーン中断、ロシア-ウクライナ戦争、イスラエル-ハマス戦争と中東戦争、および中国と台湾との緊張関係が、私たちの融資能力に悪影響を及ぼす可能性があり、このようなマクロ経済中断の程度と持続時間を予測することができないなど、資本市場に与えるいかなる持続的な干渉も、私たちの融資能力に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが必要な時や私たちが受け入れられる条件で十分な追加資本を集めることができなければ、私たちは開発を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれない
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Auryxia 、 Vafseo 、その他の製品または製品候補 ( ライセンスまたは買収された製品を含む ) の商業化。これらの事象は、当社の事業、財務状況および見通しを著しく損なう可能性があります。
追加資本調達により、既存の株主の希釈、事業の制限、または当社にとって不利な条件で当社製品および製品候補に対する権利を放棄する必要がある可能性があります。
我々は、製品収入、特許権使用料、許可収入を通じて将来の現金需要に資金を提供することが予想され、公共またはプライベート株の売却、新たな債務取引への参入、潜在的な戦略取引、またはこれらの方法の組み合わせまたは他の戦略代替案を探索する可能性がある。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達する場合、私たちの普通株株主の所有権権益は希釈され、私たちの固定支払義務が増加する可能性があり、どのような証券も私たちの普通株より優先する権利を持っている可能性があり、条項は清算または他の特典および逆希釈保護を含む可能性があり、私たちの普通株主の権利に悪影響を及ぼす可能性がある。追加債務融資(実行可能であれば)は、私たちの運営を制限し、私たちの競争力を損なう可能性のある合意、例えば、私たちに追加債務を発生させること、資本支出を行うこと、配当金を発表すること、可能な知的財産権を取得すること、販売することができるかもしれない能力の制限、および私たちの業務運営能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限に関連する可能性がある。もし私たちが戦略取引を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちのポートフォリオと将来の収入フローに対する貴重な権利を放棄し、私たちの業務と戦略的柔軟性を制限する協定を締結しなければならないかもしれない。もし私たちが第三者との戦略的取引を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちはもっと早い段階でそうしなければならないかもしれない。そうでなければ望ましいだろう。どのような戦略取引においても、私たちは、私たちの製品および候補製品、将来の収入流、または研究計画に対する貴重な権利を放棄するか、または私たちに不利な条項でライセンスを付与することを要求されるかもしれません。もし私たちが必要な時に追加資金を集めることができなければ、計画的な開発と商業化活動を行うことができないかもしれません。私たちはもともと自分で開発とマーケティングをしたい候補製品を開発する権利を与える必要があるかもしれません。
もし私たちがナスダックの持続的な上場要求を守らなければ、私たちの普通株は取られるかもしれません。私たちの普通株価格と私たちの資本市場に入る能力はマイナス影響を受けるかもしれません。
私たちはナスダックの持続的な上場要求を満たさなければなりません。その中には、1株1.00ドルの最低終値と、すべての定期財務報告書を適時に提出しなければなりません。そうでなければ、私たちは退市リスクに直面し、これは私たちの業務に大きな悪影響を与えます。もし私たちがナスダックの持続的な上場要求を守り続けることができなければ、受け入れ可能な条項で資金を調達する能力に影響を与え、さらには全くできないかもしれない。もし私たちがナスダックから退市すれば、私たちの普通株の唯一の成熟取引市場は廃止され、私たちはこれらの見積システムの具体的な上場要求を満たす能力に依存して、場外取引市場または他の見積媒体への上場を余儀なくされる。したがって、投資家は私たちの株の正確な見積もりを得ることがもっと難しいことを発見するかもしれない。退市はまた私たちの普通株の可視性、流動性、価値を低下させ、機関投資家のわが社への興味を低下させ、私たちの普通株の波動性を増加させる可能性がある。退市はまた、潜在的な業界パートナー、融資者、従業員の自信を失う可能性があり、これは私たちの業務と将来の見通しをさらに損なう可能性がある。
当社は、 2023 年 5 月 9 日、ナスダックから、コンプライアンス期間中に最低入札価格規則の遵守を取り戻しておらず、上場廃止の対象となる旨の書簡を受けました。2023 年 5 月 22 日、ナスダックのゼネラルカウンセリングオフィスから、ナスダックが 1 株当たり最低入札価格の要件を遵守したことを確認した書簡を受けました。
2023 年 8 月 11 日に、 Nasdaq から、第 2 四半期第 10 四半期決算をまだ提出していないため、米国証券取引委員会または米国取引委員会にすべての定期的な財務報告書をタイムリーに提出することを要求する Nasdaq の上場規則に準拠していないことを通知する通知書を受け取りました。 アメリカ証券取引委員会 . 2023 年 8 月 30 日、 Nasdaq のゼネラル · カウンセルのオフィスから、 Nasdaq は、必要とされるすべての定期的な財務報告書を SEC にタイムリーに提出することを要求する Nasdaq の上場規則の遵守を取り戻したことを確認した書簡を受け取りました。
最低入札価格の不足とナスダックの定期報告要件については、終了しましたが、ナスダックの継続上場要件を引き続き遵守できることを保証することはできません。
当社の追加製品または製品候補の特定、取得、ライセンス、発見、開発および商業化努力が成功しない場合、または特定の製品候補の開発を他の製品よりも優先する決定が成功しない場合があり、当社の成長能力を損なう可能性があります。
当社は引き続き、 Auryxia と Vafseo の開発と商業化に相当な努力に焦点を当てていますが、当社の長期的な成長戦略の重要な要素は、追加製品候補の開発、追加製品および製品候補の取得、ライセンス、開発および / または販売です。
製品候補を特定するための研究プログラムには、製品候補が最終的に特定されるかどうかに関わらず、かなりの技術的、財政的、人的資源が必要です。当社の研究開発プログラムは、最初は有望ですが、以下を含む多くの理由で臨床開発または商用化のための製品候補を生み出さない可能性があります。
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• 使用された研究方法論は、潜在的な適応症および / または製品候補の特定に成功しない可能性がある。
• 追加の製品候補を取得または発見するのに十分なリソースを集めることができない場合もあります
• 有害な副作用や有効性の欠如があることが示される可能性があります その他の特徴は、販売承認および / または市場での受容を達成する可能性が低いことを示している。 ;
• 当社が開発し、規制当局の承認を求める製品候補が FDA によって適時に承認されない場合、または全く承認されない場合。
• 当社が開発する製品候補は、第三者の特許またはその他の排他的権利の対象となる場合があります。
• プログラム中に製品候補の市場が変化し、その製品候補の継続的な開発がもはや商業的に合理的ではない場合。
• 製品候補が許容可能なコストで商業的に量産できない場合、または全く生産できない場合
• 製品候補は患者、医療コミュニティ、または第三者の支払者 ( 該当する場合 ) によって安全で有効であると受け入れられない場合があります。
これらの事象のいずれかが発生した場合、当社は 1 つ以上のプログラムに関する研究開発活動を放棄することを余儀なくされる可能性があります。または、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性のあるライセンスまたは買収を含む追加の製品候補を特定、発見、開発または商業化することができない可能性があります。
特に 2022 年 3 月に受領した Vafseo の CRL と 2022 年に実施した人員削減の結果、当社の財務および管理リソースが限られているため、特定の適応症の製品、研究プログラム、製品候補に焦点を当てています。その結果、当社は、他の製品候補または他の適応症との機会の追求を放棄または延期し、後により大きな商業的可能性を持つことが証明された製品候補にライセンス権を譲渡しなければならず、将来的には必要となる可能性があります。例えば、 CRL の受領と人員削減の実施の結果、特定の研究活動を遅延させました。当社の資源配分決定により、実行可能な商用製品や収益性の高い市場機会をタイムリーに活用できなくなる可能性があります。現在および将来の研究開発プログラムおよび特定の適応症のための製品候補への支出は、商業的に実行可能な製品をもたらさない可能性があります。
私たちの内部研究能力が限られているため、私たちは他の製薬と生物技術会社、学術科学者と機関、その他の研究者に依存して、候補製品、製品あるいは技術を販売することができるかもしれない。したがって、私たちはこれらの候補製品に対する権利が制限されるかもしれないし、もし私たちがこれらの候補製品の開発に成功したら、私たちはこれらの第三者に未来のお金を支払う必要があるかもしれない。この戦略の成功は、私たちが有望な候補製品と製品を識別、選択、獲得する能力にある程度依存する。候補製品または製品の許可または買収を決定、選択、交渉、および実施する過程は長くて複雑である。他の会社には、より多くの財務、マーケティング、販売資源を有する会社が含まれており、候補製品または承認された製品の許可または買収を競合する可能性がある。我々の資源は限られており、第三者製品、業務、技術の買収や許可を識別し、実行することができず、現在のインフラに統合されています
さらに、潜在的な買収やライセンスの機会にリソースを費やしたり、そのような努力の期待される利益を実現できない可能性があります。当社が取得する製品候補は、 FDA 、 EMA 、医薬品庁による広範な臨床試験および承認を含む、商業販売前に追加の開発作業が必要となる場合があります。 PMDA 、または他の規制当局、または承認後の試験または承認された場合のその他の要件。すべての製品候補は、規制当局による承認に十分安全かつ有効であることが証明されない可能性を含め、医薬品開発に典型的な失敗のリスクを受けやすい。さらに、当社の製品が費用対効果の高い方法で製造され、市場での受容を達成し、実質的な市販後臨床試験を必要としないことを保証することはできません。
したがって、当社の将来の成長および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のある適切な追加製品または製品候補を特定、取得、ライセンスまたは開発できることを保証することはできません。潜在的な製品、製品候補、または最終的に失敗することが証明されるその他のプログラムに努力とリソースを集中させることがあります。
当社は、資産、事業、または製品、製品候補または技術に対する権利を取得するための戦略的取引に従事したり、当社の業績を損なう可能性、株主の所有権を希釈したり、負債を増大させたり、当社に重大な費用を負わせたりする可能性のある他の企業または技術へのコラボレーションや投資を行う場合があります。
当社の事業戦略の一環として、当社のポートフォリオを拡大し多様化するための追加的な戦略的取引を行う場合があります。これには、資産、事業、製品、製品候補または技術に対する権利の合併、買収またはライセンス委託、または合併および既存および以前の協力と同様の戦略的提携またはコラボレーションを通じたものを含みます。
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許可証の手配をします。適切な戦略的取引を決定することができないか、または有利な条件、費用対効果に基づいて、またはそのような取引を完全にタイムリーに達成することができないかもしれない。さらに、私たちは未完成の潜在的な機会に資源を投入したり、これらの機会の価値や価値を誤って判断したりするかもしれない。戦略的取引に成功しても、このような取引の期待収益を達成することができず、このような取引における投資に関する損失に遭遇する可能性があります。買収された会社や資産を私たちの既存の業務に統合することは成功しない可能性があり、進行中の運営を混乱させる可能性があり、より多くの人員を募集する必要があり、より多くの内部システムやインフラを実施し、統合し、資源を管理する必要があり、そうでなければ、これらの資源は私たちの既存業務の発展に集中するだろう。戦略取引の長期的な利益を実現することができても、私たちの費用と短期コストは大幅に増加し、私たちの流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。上記のいずれも、私たちの業務、経営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。例えば、2021年にはライセンス契約を達成しました サイクレオン協定 Cyclarie治療会社と協力したり 循環準則 このプロトコルによると、Cyclarionはある知的財産権の下で私たちに独占的な世界的許可を与え、経口可溶性オルニチンシクラーゼアゴニストpraliciguatを研究、開発、商業化研究する。Praliciguatの臨床前研究が行われているにもかかわらず,試験開始前には,最初に予想されていたよりも多くの作業をして臨床試験用製品を生産する必要があり,臨床試験開始時にpraliciguatの開発に成功できない可能性がある。追加的な製造作業やその他の理由でpraliciguatを開発するコストや時間、またはpraliciguatの潜在的な利点を含む、取引を評価する際に行われる任意の仮定が正しくない場合、私たちは取引の予想されるメリットを認識できない可能性があり、私たちの業務は損なわれる可能性があります。
さらに、将来の取引には、以下を含む多くの運用、財務および法的リスクが伴う可能性があります。
• 多額の負債、有価証券の希釈発行、または買収に代わる現金の枯渇
• 偶発的債務、知的財産権侵害請求、法律違反、税務債務、商業紛争を含む既知および未知の債務への暴露。
• 買収と統合コストは予想以上だった
• 買収した事業の業務、プロセス、システム、人材の統合が困難であること
• 2020 年第 2 四半期の Auryxia 無形資産の減損および Auryxia の開発された製品権の推定耐用年数に対する調整などの減損損失の増加または取得資産の価値の償却の場合には減損損失。
• 経営陣や所有者の変更により、買収事業の主要サプライヤーや顧客との関係が損なわれること。
• ライセンスまたは買収された製品、製品候補または技術に不可欠な人員、顧客、ディストリビューター、ベンダーおよびその他のビジネスパートナーを維持できないこと。
• 重大な問題、負債またはその他の欠点または課題を特定するためのデューデリジェンスプロセスの潜在的な失敗。
• 当社が開発または商業経験がないまたは限られた市場、およびそのような市場における競合他社がより強い市場地位を有する市場への参入。
• ますます多様化するビジネスの管理に関連する他の課題
取引を成功裏に管理できない場合、新製品の開発やポートフォリオの拡大 · 多様化の継続能力が制限される可能性があります。
当社の財務体制に関連するリスク
ブラックロック信用契約に関連する当社の義務およびブラックロック信用契約の要件および制限は、当社の財務状況に悪影響を及ぼし、当社の業務を制限する可能性があります。
入って The ブラックロッククレジット契約者 t , シニア担保タームローンファシリティを提供し、総元本額が最大 5,500 万ドル、または 定期ローンの手配 .最初の 3700 万ドル、または Aロットのローン 2024 年 1 月 29 日閉店、または 閉会日, 800 万ドルの追加金額、または Bクラスのローン 2024 年 4 月 19 日に選出された。 2024 年 12 月 31 日までの 1 回抽出で、または Cクラスのローン トランシェ A ローンとトランシェ B ローンとともに、 定期ローン . 注 7 を参照。 負債.負債 第 1 部第 1 号の未監査連結財務諸表に記載されています。ブラックロック信用契約に基づく当社の義務に関する追加情報については、このフォーム 10—Q の財務諸表をご覧ください。
トランシェ C ローンは、 ( x ) いかなるデフォルトまたはデフォルト事象の欠如、およびブラックロック信用契約の条件および規定の継続的な遵守、および ( y ) 1 つ以上の一連の取引において、クローズ日以降の株式または株式連結証券の形で一定額の累積現金総収益の受領を含む、様々な先例条件の対象となります。タームローンファシリティの初期満期日は 2025 年 3 月 31 日であり、自動的に 2028 年 1 月 29 日、または 期日まで 2024 年 6 月 30 日以前に FDA の承認を受けたため、
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ブラックロッククレジット契約には、特定の表明および保証、肯定的契約、否定的契約、金融契約、デフォルトおよび類似の資金調達に通常要求されるその他の条項および条件が含まれます。ブラックロッククレジット契約に基づく財務契約は、当社が ( i ) 各会計月末時点で 1500 万ドル以上の現金および現金同等物を維持するか、または ( ii ) 各会計月末時点で 15000 万ドル以上の連結収益を 12 ヶ月間達成することを要求しています。これらの契約またはその他の契約の遵守を維持しない場合、 BlackRock Credit Agreement に基づく債務不履行が発生し、 BlackRock Credit Agreement に基づく支払金の迅速化を含む執行措置、または Vifor 終了契約に基づく特定の支払を行う能力の制限が生じる可能性があります。
定期融資は変動年利で計上され、金利(X)期限が1カ月の保証付き隔夜融資金利(年利4.25%を下限)に(Y)年利6.75%の保証金(全体年利15.00%を上限)が加算される。ベレード信用協定の下で任意の違約事件が継続している間、この超過金の金利は自動的に毎年3.0%追加増加し、この超過金2.0%の追加滞納金を支払わなければならない可能性がある。 定期ローンの手配 締め切りから2025年12月31日までの期間は償却しない(2026年12月31日まで延長することを選択した)、または 利子期間に限る それは.私たちは毎月の最初のカレンダー日に利息と元金を支払うことを要求されて、利息だけを支払う時期の後です。予め指定されたイベントが発生した場合、返済の進捗が加速されるだろう。もしこれらの事件のいずれかが発生すれば、私たちは私たちが予想していたよりも早く元金を返済することを要求され、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。
デフォルトまたはその他の事象の結果として、ブラックロック信用契約に基づく当社および当社の一部の子会社の負債が加速した場合、当社は十分な資金がないか、負債の返済または加速支払を行うための追加的な資金調達を手配することができない場合があり、ブラックロックはブラックロック信用契約を担保する担保の担保権益の行使を図ることができます。当社の事業、財務状況、業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、ブラックロック信用契約に関連した当社の義務は、以下を含むその他の重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
• 当社の活動の制限 ( 当社の特定の資産の移転、特定の取引の実施、特定の契約の終了、特定の追加債務の発生、特定の留置権の創設、現金配当の支払い、その他の特定の分配および投資の制限を含む。
• 当社の事業や業界の変化に備える計画や対応の柔軟性を制限すること
• 負債額が少ない競合他社や、より有利な金利で同等の負債を有する競合他社と比較して、弊社を競争不利益に陥らせる可能性のある。
• 運転資本、設備投資、研究開発、買収、債務返済要件、事業戦略の実行およびその他の目的のために追加的な金額を借入する能力を制限します。
これらの要因は、当社の事業、財務状況および業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
当社の HealthCare Royalty Partners IV , L. P. とのロイヤリティ利益取得契約には、違反した場合、当社の財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性のある様々な契約およびその他の条項が含まれています。
2021 年 2 月、当社はロイヤルティ権益取得契約を締結しました。 印税協定 , と HealthCare Royalty Partners IV , L. P. ,または HCR の , に基づき、私たちは HCR に Vafseo のロイヤルティと販売マイルストーンを受け取る権利を売却しました。 ロイヤリティ利子支払い 、それぞれの場合、 2015 年 12 月 11 日付の協力契約に基づき当社に支払うべきもの、または MTPC 契約 , 三菱田辺製薬株式会社 , または MTPC 社 年間最大「キャップ」額は 1300 万ドル、または 年間キャップ 、および合計最大「キャップ」 $1.50 百万、または 集計キャップ .ロイヤリティ契約に基づき、当社は、ロイヤリティ利息の支払、 MTPC 契約、 Vafseo 医薬品の商業供給に関する MTPC との契約、および当社の知的財産に関する措置などの特定の措置をとる義務を含む様々な契約を遵守することが求められています。さらに、ロイヤリティ契約には、特定の契約の履行不履行や倒産事象の発生を含む列挙された事象の発生時の慣習的な不履行事象が含まれています。デフォルトが発生した場合、 HCR は、当社の財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性のある法律および衡平において利用可能なすべての救済を行使する能力を有します。
商業化に関連するリスク
株式会社アケビア · セラピュティクス| フォーム 10— Q| 48 ページ
当社のビジネスは、 Auryxia と Vafseo の商業的成功に大きく依存しています。Auryxia の商用化や Vafseo の商用化が継続できなければ、当社の業績および財務状態が著しく損なわれます。
私たちの業務と私たちの製品収入を作る能力は、私たちと私たちのパートナーがAuryxiaとVafseoを商業化することに成功した能力に大きく依存しています。私たちが収入を創出する能力は、私たちが商業化計画を実行する能力と、オリシャ、Vafseoおよび任意の他の製品または候補製品(許可または買収可能な製品を含む)の市場規模および市場受け入れ度に依存する。透析組織や他の顧客と有利な条件でAuryxiaとVafseoを販売する契約をタイムリーまたは根本的に実行できなければ、私たちの収入と運営結果は不利な影響を受けるだろう。もし製品や候補製品が承認された任意の市場規模が縮小または私たちの予想より小さい場合、私たちの収入と運営結果は重大な悪影響を受ける可能性がある。例えば,米国では,Vafseoの承認は,透析を受けて少なくとも3カ月の成人CKDによる貧血の治療に限られており,そのようなすべての成人を治療するのではない。この制限はVafseoに対する市場の受容度に影響を及ぼすかもしれない
大規模なネットワークに透析クリニックが集中していることから、 DaVita, Inc. とともに、または ダビタ , と Fresenius Kidney Care Group LLC は、米国の透析患者の大多数を占めています。治療は通常クリニックのネットワーク全体にわたって実施される医療プロトコルによって駆動されます透析組織は医療プロトコルを採用するために大規模なデータセットが必要です。透析組織が Vafseo をタイムリーに医療プロトコルに追加しない場合、またはまったく追加しない場合、当社の業務に重大な悪影響を与える可能性があります。
Auryxia を含む経口リン酸バインダーが末期腎疾患に含まれている場合、または ESRD 開発 、将来の支払いシステム、または PPS 現在予想されているように、 2025 年 1 月から、透析組織がリン酸バインダーを供給するための内部メカニズムを導入するには時間がかかり、貧血管理などの他の治療分野に焦点を当てることから注意をそらす可能性があります。さらに、透析組織は、 Auryxia よりも低コストのバインダー、または透析組織の運営活動に合わせた機能や利点を持つバインダーを選択し、 Auryxia の収益に悪影響を及ぼす可能性があります。
また、我々は現在、Auryxiaを米国で商業化する一連の特許および特許出願の独占的権利を有しており、これらの特許および特許出願は、2025年3月までに模倣薬競争から保護されている。LOEに続き,2025年3月に市場に進出したAuryxia模倣薬の数はAuryxiaから得られた収入に影響を与える。CMSがリン酸塩接着剤を透析バンドルに含める決定は,LOE日後にAuryxiaの売上が他のLOEレジメンよりも高くなる可能性があり,透析組織,他の顧客,サプライヤーと協力してLOE以外のAuryxia剤の使用を継続する予定であると信じている。しかし、LOEの後、Auryxiaの販売から収入を得ることができるかどうかは、透析機関との契約に成功した能力、市場に進出した後発薬の時間と数量、および私たちが競争する市場の他の製品を含む多くの要素に依存するだろう。もし私たちがLOE後もAury霞の販売を続けることができなければ、私たちの運営結果と財務状況は実質的な損害を受けるだろう。
2021年以来、最近の新冠肺炎疫病は著者らの収入増加に負の影響を与え、主に著者らがサービスしている慢性腎臓病患者が新冠肺炎による高い入院率と死亡率を経験し、しかも疫病はオレゴン競争のリン酸塩接着剤市場に不利な影響を与えたためと考えられる。労働力不足とコストはまた透析提供者に悪影響を及ぼす。これらの影響は臨床仕事の重点を高リン血症などの骨格とミネラル疾患の解決に再配置し、患者の透析治療を確保することに重点を置いたが、一部の患者は労働力不足のために再配置されたり、予期した治療を逃したりした。この要因や潜在的な他の要因がリン酸塩バインダー市場の減少を招いており,2020年初め以来リン酸塩バインダー市場は増加していないと考えられる。著者らは最近の新冠肺炎疫病が未来の収入と収入増加に与える影響を数量化することができないが、最近の新冠肺炎疫病と最近の新冠肺炎疫病の持続的な影響は引き続き慢性腎臓病患者とリン酸塩接着剤市場に比例しない不利な影響を与える。したがって、私たちは予測可能な未来に、疫病の影響が引き続き私たちの収入増加に否定的な影響を及ぼすと予想している。
市場の受け入れは、製品収益を大幅に生み出す能力にも重要です。製品の市場受け入れは限られたか、全く達成しません。Auryxia 、 Vafseo または当社の将来の製品が予想される程度に市場で受け入れられず、または市場の受け入れが低下した場合、当社の製品収益が大きく低下し、当社の事業が重大な損害を受ける可能性があります。Auryxia 、 Vafseo またはその他の承認された製品の市場受け入れは、以下を含むいくつかの要因に依存します。
• 第三者の支払者、薬局給付マネージャーに対する適切な保険および償還の利用可能性、および割引、リベートおよび価格譲歩の利用可能性、または PBMs そして政府当局です
• 患者のアクセスを容易にするための透析機関への割引やリベートの利用可能性
• 臨床試験および上市後の環境で実証された製品の安全性と有効性
• 製品によって治療される病気の有病率と合併症;
株式会社アケビア · セラピュティクス| フォーム 10— Q| 49 ページ
• 製品が承認されている臨床適応および規制当局によって承認された製品ラベル ( 製品に関連する潜在的な安全リスクの結果としてラベルに要求される警告または制限を含む ) 。
• 販売承認を取得した国
• 当社およびパートナーの製品の安全性および有効性に関する主張
• 医師と患者のコミュニケーションと教育プログラムの成功
• 安全で効果的な治療法としての本製品の医師と患者による受容と、対象となる患者集団が新しい治療法を試し、医師が新しい治療法を処方する意欲
• 透析機関での使用と、 2025 年から Auryxia または Vafseo を処方またはプロトコルに含める意欲。
• 代替治療に関連した製品のコスト、安全性および有効性
• 競合製品や潜在的なジェネリック参入者に対するマーケティング承認の受領と製品発売のタイミング
• 競合製品の成功または市場からの撤退
• 相手が便利で管理しやすい
• 有害副作用の頻度と重症度
• 当社の製品について好意的または悪意のある宣伝または競合製品について好意的または悪意のある宣伝;
• 当社および当社のパートナーの販売、マーケティング、製造、流通戦略およびオペレーションの有効性
• 他の医薬品との併用に関する制限がある場合
また、製品純収益の創出は、社内経費、製造コスト、リベート、製品返品などの調整を含む製品の商品化に関連する費用の管理能力に依存しています。当社は、製品の販売に必要な費用の多くを制御しておらず、コストや費用が増加した場合、製品の販売を成功させるために必要な商業活動を行う余裕がない可能性があり、事業に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、当社の純製品収益には判断が必要であり、リベートや製品リターンの見積もりが含まれており、四半期ごとに、前年比で変動します。経費増加等により純収益が予想を下回ると、事業に損害が生じる可能性があります。
最近の新冠肺炎の流行により、ダヴィータを含むいくつかの医療機関は以前に非患者の使用を制限したことがあり、著者らのある販売チームのメンバーの使用が制限された。したがって、私たちは可能な状況でいくつかの医療提供者や他の顧客と接触し続けている。お客様向けの従業員とヘルスケア提供者との対面インタラクションの制限は、Vafseoに関する販売を含め、ヘルスケア提供者との接触や最終的な販売に悪影響を与え続ける可能性があります。それ以来,ある医療機関はこのような予防措置を緩和したため,我々の販売チームメンバーはこれらの顧客との対面インタラクションを回復した。しかし、いくつかの制限措置は依然として存在し、新冠肺炎症例の巻き返しにより、新冠肺炎新変種に関連する症例を含む、更に多くの制限措置が実施される可能性があり、このウイルスは以前のウイルス株よりも伝染性があり、更に深刻である可能性がある。このような不確定な環境、および最近の新冠肺炎疫病が慢性腎臓病患者に比例しない影響を考慮して、著者らは処方傾向と顧客注文がさらに低下あるいは変化する可能性を含む米国の奥瑞霞と凡士通に対する需要を積極的に監視しており、これは私たちの業務、運営結果と財務状況に重大な不利な影響を与える可能性がある
当社が Vafseo に関して、販売およびマーケティング機能を維持または拡大、開始、または第三者との追加契約を締結できない場合、 Auryxia 、 Vafseo または承認された可能性のあるその他の製品候補の商業化に成功しない可能性があります。
オリシャ、Vafseo、および任意の他の承認された製品をマーケティングするためには、多くの努力と大量の管理および財務資源が必要となる販売およびマーケティングに投資し続けるつもりです。私たちはすでにアメリカでオリシャのための商業インフラと販売チームを設立しており、私たちの販売チームや医療事務部門で求人を増やすことで、アメリカでもVafseoのためにこれを利用できると信じています。販売·マーケティングチームがAuryciaやVafseoの商業化に成功しなければ、私たちの製品収入や財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、研修販売者が新しい商業製品の販売および販売に成功することは、高価で時間がかかり、このような候補製品の任意の商業発表を延期するか、または現在の販売者がAuryxia.を宣伝することに注意を分散させる可能性がある。私たちは製品の発売に成功するために必要な販売チームの規模を過小評価しているかもしれません。私たちはもっと早く私たちの販売チームを拡大する必要があるかもしれません。そしてコストは私たちが予想していたより高いです
株式会社アケビア · セラピュティクス| フォーム 10— Q|ページ 50
医薬品の販売 · マーケティング経験のある人材の募集に多大な努力を払っています。これらのスキルを持つ人材の競争が激しく、業界での経験を持つ有能な人材の維持が困難です。主要なセールスおよびマーケティング担当者が退社すると、ニーズを満たす新従業員を迅速に採用し訓練できない可能性があります。同時に、高い離職率に直面し、新しい従業員の調達、トレーニング、統合に時間とリソースを費やす必要があります。
当社の販売およびマーケティング能力の維持には、以下を含むリスクがあります。
• 効果的な営業 · マーケティング要員を十分に採用 · 訓練 · 維持できない可能性
• 特に CRL の受領後の Vafseo の承認の遅れの結果として、より広範な製品ラインを持つ企業と比較して弊社を競争上不利にする可能性のある、営業担当者が提供する補完的な製品の欠如の可能性。
• 営業 · マーケティング組織の維持に伴うコスト · 経費。
当社が独自の販売およびマーケティング能力を維持できなければ、 Auryxia 、 Vafseo および承認される可能性のあるその他の製品候補の商用化に成功することはありません。
さらに、 Auryxia または Vafseo の有利な条件で、タイムリーに、または全く販売するための透析組織との契約に成功しなければ、 Auryxia および Vafseo の商業化に成功しません。
さらに、販売およびマーケティングに関する第三者との取り決めを維持することができない場合、当社製品の販売および販売のための第三者との追加的な取り決めを締結することができなかった場合、または当社にとって有利な条件でそれを行うことができない場合、またはそのような第三者がそのような取り決めに基づく義務を履行することができない場合、当社の製品や Vafseo を含む製品候補の商業化を成功させるのは困難です
当社またはパートナー ’ 、 Auryxia 、 Vafseo またはその他の将来の承認された製品に対する適切なカバレッジ、価格および償還を取得または維持できない場合、当社または当社の協力パートナーのそのような承認された製品を収益的に販売する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、その他の場合、当社のビジネスに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
任意の承認された製品は、オレシャおよびVafseoを含み、その市場受容度および販売は、第三者支払者が十分な保険および精算を提供するかどうかに大きく依存し、既存および将来の医療改革措置の影響を受ける可能性がある。政府当局、第三者支払者、およびPBMは、彼らがどのような薬物をカバーするかを決定し、製品の使用を管理し、補償レベルを決定するために処方を確立するか、または他のメカニズムを実施する。私たちはオリシャ、Vafseo、あるいは私たちのどんな潜在的な未来製品も保険や十分な補償を受けることができると確信できない。承認された製品のために保険を受けても、第三者支払者は十分な精算金額を作ることができない可能性があり、これは私たちの製品に対する需要を減らし、製品の定価を下げなければならないかもしれません。もし清算や精算が限られていなければ、私たちは特定の製品を商業化することに成功できないかもしれない。政府当局、第三者支払者、またはPBMの保証範囲および補償は、製品の使用が以下の条件を満たすかどうかを決定することを含む多くの要素に依存する可能性がある
• 健康保険の対象となる給付
• 安全で効果的で医学的に必要なものです
• 特定の患者に適切であること
• 費用対効果が高い
政府機関、PBMあるいは第三者支払人から製品の保証と精算承認を得ることは時間がかかり、高価な過程であり、これは支払人に私たちの製品使用を支持する科学、臨床と費用効果データを提供する必要があるかもしれない。米国では,複数の政府当局,PBM,第三者支払者がおり,薬品のカバー範囲や精算レベルがそれぞれ異なり,政府支払者が精算を開始する時間はHealthcare Common Procedure Coding Systemで割り当てられたコードに依存する可能性があり,このコードは四半期ごとに割り当てられている。連邦医療保険では,薬局で配布され施設で管理されている経口薬については,カバー範囲や精算が設定によって異なる可能性がある。CMS、現地連邦医療保険行政請負業者、連邦医療保険D部分計画及び/又は連邦医療保険D部分計画運営を代表するPBMはこのような薬物の医療必要性を確定し、それによって異なる患者に保険を提供する責任があるかもしれない。異なる精算方法は適用可能であり、CMSは場合によってはそれらの適用を説明するための一定の裁量権を有する可能性がある。
経口薬として、 Auryxia は p の治療のためにパート D の下でメディケアでカバーされています。 高リン酸血症患者 . 2011 年 1 月、 CMS は透析治療のための将来的な支払いシステムである ESRD PPS を導入しました。ESRD PPS の下で、 CMS は一般的に、メディケア認定 ESRD 施設またはメディケア受益者に提供される透析治療に日常的に必要なすべてのアイテムおよびサービスをカバーする透析治療ごとに、透析施設に単一のバンドル支払いを行います。
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彼らの家で。Auryxia のような注射または静脈内同等品のない経口医薬品のバンドルペイメントへの含めは、当初 CMS によって 2014 年 1 月 1 日まで延期され、その後いくつかの立法措置を通じて 2025 年 1 月 1 日まで延期された。
この問題に関するさらなる立法または規制がなければ、2025年1月から、オルレキシブおよびすべての他のリン降下薬を含む注射または静脈等価物のない経口ESRD関連薬は、ESRDバンドルパッケージに含まれ、これらの薬剤の単独の医療保険支払いは、今日のMedicare D部分の場合のように、もはや利用可能ではなくなる。ESRD施設は、過渡的な薬物追加支払い調整を受ける可能性があり、または TDAPA について 新しい腎臓透析薬物と生物製品に使用され、ある標準に符合し、2年間である。TDAPAは薬物の平均販売価格に応じて個別に支払います ASP これは、革新的な療法の採用を促進するための基本料金の補充になるだろう。CMSがこれらの経口ESRD関連薬物をバンドル支払いに含めることを再び延期しないことは保証されない。さらに、2024年7月、Ardelyx,Inc.または Ardelyx アメリカコロンビア特区地域裁判所に訴訟を起こしてアメリカの衛生·公衆サービス部を告発したり HHS CMSおよび他の各当事者は、CMSが経口リン降下療法のみをESRD PPSに組み込む計画は、2008年にESRD PPSバンドル支払いシステムを確立した“患者と提供者医療保険改善法”に基づいて規定された法定と規制権威に違反したことを告発した。Ardelyxがその声明で成功した場合、Auryxixを含む経口リン降下のみ療法はESRDバンドルに含まれない可能性がある。AuryXiaがCMSによって条件を満たしESRDバンドルパッケージに含まれていると考えられても,TDAPA期間におけるAuryxiaの販売収入はESRD PPSにバンドルされていない場合よりもはるかに少ない可能性がある.また,TDAPA後期間中,CMSは現在,透析治療ごとに透析機関に支払う単一バンドル支払い基本率を向上させる予定であり,リン降下薬の経口のみがMedicare患者の単一バンドル支払いの一部として精算されることを反映している。単一バンドル支払い基本レートの任意の増加は、Auryxiaカードを利益的な価格で販売し続けることを可能にするのに十分な価格でAuryxia型透析装置を返済するのに十分である。
さらに、 2018 年 9 月、 CMS は、 Auryxia が鉄欠乏性貧血の治療のためのメディケアのカバーを廃止することを決定しました。 IDA 社 , 透析中でない成人患者、または NDD—CKD 。この決定は、透析中の CKD による成人貧血患者における血清リン濃度の制御のための CMS カバレッジに影響を与えないが、 DD — CKD あるいは、あるいは 高リン酸血症の適応 パート D プランのスポンサーは、 Auryxia が高リン酸血症の適応症に対してのみ償還されることを保証するための事前承認またはその他の措置を課す必要があります。 事前の承認要件を考慮して、患者がアクセスメリットを受けなくなったため、 2022 年から一部のパート D 契約を終了することを決定しました。 今 p 患者は医療免除のプロセスを経なければなりませんこれは事前承認の審査に非常によく似ています これは、当社の売上高全体に悪影響を及ぼし、今後も続く可能性がありますが、純販売価格には大きなプラスの影響を与えたと考えています。ただし、この変更の結果、販売台数にさらに悪影響が生じると、製品収益に悪影響を与える可能性があります。
薬物の医療補償は州によって異なる。民間第三者の支払者の償還方針も異なり、メディケアの償還方法論と整合的でない場合があります。外来処方薬のメーカーは、そのような製品の適用範囲を得るために、政府の医療プログラムまたは特定の第三者の支払者に対して割引またはリベートを提供することが求められる場合があります。
さらに、私たちは、有利な法的地位を得るために、第三者支払者および/またはPBMと契約を締結し、私たちの製品にリベートまたは割引を提供することを要求される可能性があり、私たちは、より広い製品ラインを有する会社と競争的に不利になる可能性があることを含む、より広い製品ラインを有する会社と競争的に不利になる可能性があることを含む、第三者支払者および/またはPBMとの契約、または多くの理由で有利な保証範囲および精算を得るために十分なデータを提供できないかもしれない。また、私たちの製品を購入する第三者支払者、PBM、その他のエンティティは、追加のコストを発生させることなく、時間の経過とともに製品価格を向上させる能力を制限するかもしれません。2024年6月30日までの3カ月と6カ月および2023年12月31日までの1年間に,4社の流通業者,フェゼンユス医療会社,マケソン社,紅衣主教保健会社,Cencora社(前身はamerisourCeBergen製薬会社)の合計が総収入の大きな割合を占めている。もし私たちがこれらの主要流通業者とタイムリーまたは完全に有利な条件で私たちの手配を維持することができない場合、またはこれらの流通業者のうちの1つまたは複数のビジネス慣行や財務状況にいかなる不利な変化が生じた場合、オレゴンの市場機会、私たちの製品収入、および経営業績に悪影響を及ぼすだろう。
現在、 Vafseo は TDAPA を使用して償還され、その後、メディケア受益者のためのバンドル償還モデルに含められる可能性が高いと考えていますが、 TDAPA の下で償還は CMS による審査と承認の対象となります。さらに、 Vafseo の TDAPA に基づく償還の取得には、申請受諾後 6 ヶ月かかる見込みであり、 2025 年 1 月 1 日から TDAPA に基づく償還の受領を予定しています。ただし、移行期間中に払い戻し基準や適格基準が減少する TDAPA ルールの更新、または TDAPA が廃止された場合、当社の収益性に悪影響を及ぼす可能性があります。例えば、議会に対する独立した立法部門の諮問機関であるメディケア支払諮問委員会。
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メディケアプログラムに関連する問題について、 TDAPA は、貧血管理薬など、バンドル償還モデルで既に費用が計上されている「機能カテゴリー」に該当すると考えられる新規承認された医薬品に提供されないよう勧告しています。
また,Vafseoは一括透析サービスの固定償還モデルに組み込まれることが予想され,流通業者ではなく特定の透析提供者にVafseoを供給する契約を締結することが困難である可能性が考えられる。透析市場は唯一無二であり、2つのプロバイダが主導している:DaVitaとFresenius Medical Care、この2つの会社はアメリカの透析人口の大多数を占めている。Vifor終了協定によると、VafseoをFresenius Medical Care North Americaとその付属会社に売却する権利を再獲得した。注8、注8を参照して、私たちが許可した第三者透析組織は、共同購入組織のメンバーとしての独立した透析組織、およびアメリカのある非小売専門薬局である 繰延収入、返金責任、将来の特許権使用料販売に関する責任 我々は、Vifor終了プロトコルに関する他の情報を得るために、監査されていない簡明な連結財務諸表の第1の部分、項目1.当表格10-Qの財務諸表を取得する。DaVita,Fresenius Medical Careや他の透析組織とVafseoの販売について供給合意に達することができなければ,我々の業務は実質的に損害を受ける可能性がある。
有料者保険が製品の販売に影響するように、透析組織内の処方フォームのステータスは、特定の組織内で処方される製品に影響します。したがって、製品が処方書に記載されていない場合、その組織内の処方士がその製品を処方する可能性が低い場合、またはその製品を処方するのに困難になる可能性があり、結果として販売が減少します。さらに、 1 つの透析組織が処方薬に製品を追加する決定は、他の透析組織も製品を追加することを保証するものではありません。透析組織が特定の製品について医薬品メーカーと契約せず、その結果、その製品がその組織の処方書に載っていないリスクは常にあります。透析組織が Vafseo を処方書に追加しない場合、当社の事業に重大な損害が生じる可能性があります。
さらに、 CMS が透析サービスの償還レベルを大幅に削減し、透析プロバイダーが代替療法を使用するか、当社との契約の再交渉を検討する場合、当社は Auryxia または Vafseo を透析プロバイダーに収益的に販売できない可能性があります。また、生産コストが償還水準の上昇よりも早く増加すると、収益性が影響を受ける可能性があります。政府および民間の保険プランによる当社の製品の適切なカバレッジと償還は、当社の販売承認を受けた製品の患者およびプロバイダの受容の中心です。既存の競合製品は透析プロバイダーとの単独ソース契約を締結し、新製品イノベーション能力に影響を与え、新しい競合他社は透析プロバイダーとの既存の契約に基づいて価格圧力に直面する可能性があります。
さらに、米国以外の多くの国で、医薬品はその国で販売される前に償還の承認が必要です場合によっては、当社が製品に請求する予定の価格も承認の対象となります。EMA または他の規制当局による承認は、その管轄区域の償還当局による承認を保証するものではなく、米国外の 1 つの償還当局による承認は、他の償還当局による承認を保証するものではありません。
しかし、一方の管轄区域で精算を受けられなかったことは、他の管轄区で精算を受ける能力に悪影響を及ぼす可能性がある。また、私たちはパートナーに頼ってアメリカの海外精算機関の承認を得る予定です。私たちのパートナーはこのような精算承認をタイムリーに得ることができない可能性があり、いくつかの国/地域の割引価格は多くの要素に依存しており、いくつかの要素は私たちのパートナーのコントロール範囲内ではありません。Vafseoは日本でCKDによる成人貧血患者の治療に許可されており,現在MTPCによりVafseoの商標で日本で販売されている。定価と精算戦略はMTPCの日本におけるVafseo商業化計画の重要な構成要素である。保険や補償条項が変化すれば、MTPCはVafseoを日本で商業化し続けることができないか、または決定できない可能性がある。また,VafseoはヨーロッパやオーストラリアでDD−CKD患者のCKDによる貧血の治療に許可されている。ヨーロッパでは、精算は国ごとに行われ、これは時間のかかる過程だ。2023年5月、私たちはMediceと許可協定を締結し、協定に基づいて、私たちはMediceに独占的な許可を付与し、Vafseoの開発を許可し、それを商業化し、Medice領域CKD患者の貧血の治療に使用した。Mediceはヨーロッパのある国でVafseoを発売し、ヨーロッパ各地の市場でVafseoの定価と精算を確保するために努力している。もしあれば、彼らがすべての国で補償される時間や程度を保証することはできない。MediceがMedice分野で割引価格を得ることができない場合、またはそのような承認が延期された場合、Medice分野のVafseo販売に影響を与え、これは私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
当社は激しい競争に直面しており、他社が当社よりも先に製品を発見、開発、商業化する可能性があります。
新薬の開発と商業化は競争が高く、急速かつ重要な技術変化の対象となります。当社の将来の成功は、 Auryxia 、 Vafseo 、およびライセンスまたは買収される可能性のある製品を含むその他の製品または製品候補の開発および商業化に関して競争優位性を実証し維持する能力に依存しています。当社の目的は、 Auryxia の商用化と Vafseo の商用化に成功し、臨床的に有効性、利便性、忍容性および / または安全性を証明した新製品の開発と商用化です。多くの場合、当社が販売する承認された製品は、既存の市場をリードする製品と競合します。Auryxia または Vafseo の既存または新規の競合他社が当社から市場シェアを奪う場合、当社の収益と事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
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米国の高リン血症市場では,オレ霞の競争相手には,セノフィが販売しているRenagel(塩酸七アミン塩)やRenvela(七アミン炭酸塩),フィゼンユーズヘルスケア北米社が販売しているPhosLoとPhoslyra(酢酸カルシウム),シャルル製薬グループが販売しているFOSRENOL(炭酸ランタン)やフィゼンユスヘルスケア北米社製VELPHORO(ショ糖酸素鉄水酸化物),非処方炭酸カルシウム製品(例えば)やアルミニウム,ランタン,マグネシウムなどの他のリン酸塩接着剤がある。上に列挙された大部分のリン酸塩バインダーは現在も模造形態で利用可能である。また,他の製剤も開発されており,OPKO Health Inc.のS Alpharen錠剤(鉄マグネシウム酸塩錠剤)や優ニセビィのRENAZORB(ジオキシカーボネートランタン)が含まれており,そうでなければオリシア市場に影響を及ぼす可能性のある市場に入る可能性がある。FDAは2023年10月、慢性腎臓病成人透析患者の血中リンを低減するためにArdelyxによって販売されているリン酸塩吸収阻害剤であるXPHOZAHTenapanor(Tenapanor)を承認し、リン酸塩バインダー反応が不十分であるか、または任意の用量のリン酸塩接着剤治療に耐えられない患者の補充治療として、オリ夏の市場に悪影響を及ぼす可能性がある。
Auryxia は、米国 IDA 市場で、店頭での経口鉄、硫酸鉄、グルコネート鉄、フマレート鉄、多糖鉄複合体を含む他の処方経口鉄製剤、および Feraheme ® を含む静脈内鉄製剤で競合しています。( フェルムオキシトール注射 ) 、 Venofer ®( 鉄ショ糖注射 ) 、 Ferrlicit ®(スクロース注射中のグルコネートナトリウム鉄複合体) 、 Injectafer ® (カルボキシマルトース鉄注射) 、 Triferic ® (ピロリン酸鉄クエン酸塩) 。さらに、 Shield Therapeutics plc の Feraccru ® (鉄マルトール) は、 IDA の治療のためにヨーロッパで入手可能であり、 2021 年 7 月に IDA の治療のために米国で発売された Accrufer ® (鉄マルトール) など、 IDA の治療のための他の新しい治療法が Auryxia の市場に影響を与える可能性があります。
さらに、私たちの競争相手が奥里夏よりも安く、より効果的で、より安全で、またはより多くの患者に便利な製品を開発し、販売すれば、オリシャのビジネス機会は減少または消失する可能性がある。他社の候補製品は臨床前または臨床開発の異なる段階にあり、疾患と我々がマーケティングしているAuryxia病の合併症の治療に用いられている。また私たちはPanion&BF Biotech,Inc.と パニオン 徐博士と(適用されるように)第4段落の証明通知状を提出した第三者のうちの一方以外のすべての第三者と和解協定を締結し、これらの第三者は縮約新薬申請に関する証明通知書を提出したか、または アンダース FDAに提出し、この許可に基づいて、2025年3月から(FDAの承認が待たれる)、またはこのような和解協定の慣行の場合よりも早い場合に、米国での模倣薬Auryxiaの販売を許可する。私たちは後発薬の発売が私たちのAuryxia純製品収入と私たちの運営業績にマイナス影響を与えることが予想されるが、後発薬がAuryxia純製品収入に与える影響を推定することは困難であり、もし影響が現在予想されているより大きければ、それは私たちの業務と運営結果に実質的な悪影響を与える可能性がある。
Vafseo と競合する可能性のある薬剤は、 Epogen ® です。( エポエチンアルファ ) と Aranesp ®( darbepoetin alpha ) 、 Amgen 、 Procrit ® によって市販されています( エポエチンアルファ ) と Eprex ®( エポエチンアルファ ) 、ジョンソン · アンド · ジョンソンが米国と欧州でそれぞれ市販している、および Mircera ®( メトキシ PEG—epoetin ベータ )米国では CSL Vifor 、米国外では Roche Holding Ltd. 、欧州では Evrenzo ® ( roxadustat ) 、アステラス製薬株式会社によって販売されています。
当社とパートナーは、潜在的な新しい貧血治療法との競争に直面する。貧血適応症のための様々な開発段階にある他の HIF—PH 阻害剤製品候補がいくつかあり、承認および市販された場合、 Vafseo と直接競合する可能性があります。日本たばこインターナショナルなどの企業が開発している候補 JT , および Bayer HealthCare AG , または バイエル .例えば、 FibroGen は、その製品候補であるロキサドスタットについて FDA に NDA を提出したが、 FDA は、 FDA が現在の NDA を承認しないことを示す完全な回答書を発行し、 NDA の再提出または FDA の完全な回答書に対する追加回答の前に、ロキサドスタットに対する追加の臨床試験を実施するよう要請した。しかし、ヨーロッパでは、 CKD 患者の貧血の治療にロキサドタットが承認されている。ロキサドスタットが FDA に承認されれば、ロキサドスタットは Vafseo と競合します。
さらに、一部の企業は、注射用赤血球形成刺激剤 ( ESA ) の利用を減らす可能性のある腎臓関連疾患に対する新しい治療法を開発しており、承認され、市販されれば、 Vafseo の市場の可能性を制限しています。腎性貧血を含む疾患の治療のための他の新しい治療法は、貧血標的治療市場に影響を与える可能性がある開発中です。
日本では、バダドスタットは DD—CKD および NDD—CKD の両方を含む CKD 患者に対して承認されている Vafseo という名称で販売されており、ロキサドスタット、ダプロダスタット、エナロダスタットと競合しています。ロキサドスタットは DD—CKD 患者および NDD—CKD 患者の治療に承認されています。また、 CK による貧血の治療用として GSK のダプロダスタット、 JT のエナロダスタット、および、バイエルヘルスケア AG のモリドダスタットが腎性貧血の治療用として日本で承認されています。中国では , DD ‐ CKD 患者の CKD による貧血の治療および NDD ‐ CKD 患者の CKD による貧血の治療にロキサダットが市販されている。
バイオシミラーとは、 FDA が承認した既存のブランド生物学的製品と非常に類似していることを実証した上で承認された生物学的製品です。既存のブランド生物学的製品の特許は、バイオシミラーが特許侵害で訴えられるリスクなしにその市場に参入する前に、特定の市場で失効しなければならない。さらに、 a のためのアプリケーション
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バイオシミラー製品は、既存のブランド製品が Biologics License Application ( BLA ) の下で承認された後 12 年後にのみ FDA によって承認されます。注射用 ESA であるエポエチンアルファの特許は、 EU では 2004 年に失効し、米国では残りの特許は 2012 年から 2016 年に失効しました。米国における注射用 ESA 市場へのバイオシミラー製品の導入は、 Vafseo の商用化が可能な場合、 Vafseo にとってさらなる競争を構成します。アメリカでは、ファイザーの生体類似の注射用 ESA 、 Retacrit ® ( エポエチンアルファエプビックス ) は、 2018 年 5 月に FDA の承認を受け、 2018 年 11 月に発売され、いくつかの生体類似の注射用 ESA が EU で販売されています。
私たちの多くの潜在的な競争相手は私たちよりも多くの財務、製造、マーケティング、薬物開発、技術、人的資源を持っている。特に大手製薬会社は,臨床テスト,市場承認,患者募集,薬品製造において豊富な経験を持っている。安進、羅氏、グラクソ·スミスクラインなどの大手老舗会社は腎臓疾患を治療する薬物製品市場で競争を展開している。特に,これらの会社は臨床前試験や臨床試験,上場承認,このような製品の大規模生産,マーケティングが許可された製品を行う上でより多くの経験と専門知識を持っている。これらの企業の研究やマーケティング能力も私たちよりはるかに優れており、承認されたり、開発後期の段階にある製品を持っており、ターゲット市場で有力企業や研究機関と協力している可能性もあります。古い製薬会社も、新しい化合物の発見と開発を加速させるために投資したり、私たちが開発している候補製品を時代遅れにする可能性のある新しい化合物の使用を許可したりする可能性がある。規模の小さい会社や他のスタートアップ会社も重要な競争相手であることが証明される可能性がある。これらのすべての要因のために、私たちの競争相手は、私たちの前またはより効率的に特許保護および/またはマーケティング承認を得るか、または競合製品を発見、開発、商業化するかもしれない。私たちが潜在的な競争相手と効果的に競争できなければ、私たちの業務は増加せず、私たちの財務状況と運営は影響を受けるだろう。
クエン酸鉄の商業化、ブランドとして 日本における Riona 、欧州における Vafseo 、日本およびその他の承認された地域における Vafseo 、および米国外における当社の製品および製品候補の開発および商業化に関する現在および将来の可能性のある取り組みは、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性のある国際事業に関連するさまざまなリスクにさらされます。
当社の日本のサブライセンシーである Jt およびその子会社である鳥居製薬株式会社、株式会社または 鳥居 , 日本におけるクエン酸鉄水和物の商品名である Riona を、 DD—CKD 、 NDD—CKD を含む CKD 患者の高リン血症の改善および成人 IDA 患者の治療のための経口治療として商品化します。日本およびアジア諸国において、 MTPC は Vafseo の独占的販売権を付与しており、日本では MTPC が承認し、 Vafseo の商品名で販売しています。また、 Averoa SAS を許可しました。 アヴェローア , EEA 、トルコ、スイス、英国でクエン酸鉄を開発および商業化する排他的ライセンスを取得しました。
2023年、Vafseoのマーケティング許可は、EMA、イギリスの医薬品、保健製品規制機関、スイス治療製品機関、または スイス医療グループ オーストラリアの治療用品管理局や TGA それは.2023年5月、我々はMediceとライセンス契約を締結し、協定に基づいて、Mediceに独自の開発と商業化Vafseoを付与し、Medice地域CKD患者の貧血を治療するために使用し、私たちはEMA、イギリス、Swissmedicが発行したマーケティング許可をMediceに譲渡した。私たちはまたオーストラリアのマーケティング許可をMediceに譲渡するつもりだ。また、私たちはすでに米国以外の場所でオレシャ、Vafseo、および許可または買収が可能な任意の他の製品または候補製品の臨床試験を行う予定である。これらおよび他の活動のため、私たちは、アメリカ以外でAuryciaおよびVafseoを開発および商業化する過程で追加のリスクに直面しているかもしれません
• 当社の製品の製造、販売、販売能力を制限する可能性のある政治的、規制的、コンプライアンスおよび経済発展、弱点または不安定性。
• 国際医療払い戻し政策やプログラムの変更
• 外国の医療政策の変化
• 輸出入のライセンス要件や関税を含む貿易保護措置とその遵守
• 資格のある現地販売代理店や貿易会社との関係を構築または管理する能力
• 米国以外のいくつかの国では知的財産の保護が低下しました
• 異なる労働規制やビジネス慣行
• 米国対外腐敗行為防止法を含む法律の遵守、または “反海外腐敗法” 、英国の贈収賄法または類似の現地規制、 EU 一般データ保護規則、または GDPR 、および類似のデータ保護法、税法、雇用法、移民法、労働法;
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• インフレ、金利上昇、特に外国経済や市場における政治的不安定を含む経済の弱さ。
• 外国為替変動は、営業費用の増加と収入の減少、他の国での業務展開に付随する他の義務を招く可能性がある
• 海外の原材料の供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足;
• 戦争やテロ、世界的なパンデミック、地震、台風、洪水、火災などの自然災害などの地政学的行動に起因する事業の中断。
また、 Riona と Vafseo の純売上高を円で換算したロイヤルティの収益も受け取っています。一方、日本円と米ドルの為替レートは、近年、大きく変化しており、今後も大きく変動する可能性があります。当社の業績は、特に円対米ドル安を中心とした為替レートの変動により、経時的に悪影響を受ける可能性があります。
これらの要因は、個別またはグループとして、当社の事業および業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。事業化活動を継続するにつれて、新たなリスクが発生する可能性があります。
製品開発に関するリスク
臨床医薬品開発には、結果が不確実な長く高価なプロセスが伴い、当社製品候補の開発に関連して追加的なコストが発生し、完了が遅延したり、最終的に完了できない場合があります。
医薬品開発の失敗のリスクが高い。製品候補の販売について規制当局からの販売承認を得る前に、ヒトにおける製品候補の安全性と有効性を実証するための臨床前開発を完了し、広範な臨床試験を実施する必要があります。前臨床試験と臨床試験は高価で、設計と実施が困難で、完了に数年かかる可能性があり、結果が本質的に不確実です。プロセス中にいつでも障害が発生する可能性があります。
これらの試験および研究の結果が陽性でない場合、またはある程度の陽性である場合、または治療効果または安全性のために製品プロファイルに疑問がある場合、Auryxia、Vafseoおよび私たちの候補製品の臨床試験を成功させることができないか、またはVafseoまたは我々の候補製品のラベル拡張承認を得ることに成功できない可能性がある。また,われわれの候補製品の臨床前研究や早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できない可能性があり,臨床試験の中期結果が最終結果を予測できるとは限らず,1つの適応の第3段階臨床試験結果は別の適応の第3段階臨床試験結果を予測できない可能性がある。例えば、著者らはINNO 2 VATE計画の積極的な結果を発表したが、Vafseoは2つのPRO2 TECt研究において主要かつ肝心な副次的な治療効果の終点に達したが、PRO2 TECt計画は主要な主要な不良心血管イベント或いはMACEの安全終点に達していない。バイオ製薬業界の多くの会社が早期開発に積極的な成果をあげた後,後期臨床試験で大きな挫折を経験し,類似した挫折に直面する可能性がある。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその候補製品のマーケティング許可を得られなかった。例えば、2022年3月には、FDAが現在の形態のNDAを承認できないことを確認し、Vafseoの潜在的な承認を延期したことを示すVafseoのCRLを受信した。2022年にFDAにFDRRを提出した後,2023年に我々のNDAにvadustatを再提出した。FDAは2024年3月27日,透析を少なくとも3カ月受けた成人CKDによる貧血の治療にVafseoを商標とするvadustatのNDAを承認した。しかし、私たちはVafseoの承認を得るために多くの追加資源を費やし、Vafseoの商業化が延期され、これは私たちの業務に悪影響を与え続ける可能性がある
現在、 Vafseo のライフサイクル管理とラベル拡大の機会がいくつか評価されており、そのうちの 1 つは代替投与の可能性であり、もう 1 つは成人 NDD—CKD 患者の治療のためのラベル拡大です。しかしながら、これらの機会ごとに承認を求める前に追加の臨床試験を完了する必要がある場合があります。これは時間がかかり、高価です。 Vafseo は透析依存患者の CKD による貧血の治療として承認されていますが、当社のライフサイクル管理やラベル拡大の機会は、当社が見込んでいる期間内に成功しないか、全く成功しない可能性があります。 さらに、当社の他の製品候補がヒトで有効または安全であることが証明されるか、販売承認を受けるか、またはどのような条件で販売されるかを予測することは不可能です。
当社は、前臨床開発または臨床試験中に、または結果として、当社の製品候補の販売承認または商業化を受け取りまたは維持する能力を遅らせ、妨げる、またはより困難にする可能性のある多くの予期せぬ事象を経験する可能性があります。当社は、必要な規制承認を取得または維持するために、 Auryxia 、 Vafseo およびその他の製品または製品候補 ( ライセンス内または買収されたものを含む ) の追加臨床試験を完了する必要がある場合があります。
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当社の前臨床試験および臨床試験は、現在予想されているよりも完了に時間がかかる場合、または遅延、中断、繰り返しが必要になる場合、早期に終了する場合、またはその他のさまざまな理由により規制当局の承認を取得または維持するために必要な安全性および / または有効性を実証することに成功しない可能性があります。
• 予想以上にコストがかかるかもしれません
• 臨床試験に必要な患者数は予想以上に多いかもしれません
• 当社の臨床試験への登録が予想よりも遅い場合や、参加者が予想よりも高い割合でこれらの臨床試験から脱退する可能性があります。
• 当社の CRO などの第三者契約者が、規制要件を遵守せず、効果的に履行せず、当社の契約上の義務をタイムリーに履行せず、または全く履行しない場合、または当社がそのような第三者契約者に対して効果的なコミュニケーションや適切なレベルの監督を提供しない場合。
• 当社の製品候補の臨床試験を実施するために必要な出発材料、原料および医薬品の供給または品質が不十分または不十分である場合。
• 規制当局、独立したデータモニタリング委員会、機関審査委員会、安全委員会または倫理委員会が、規制要件への不遵守、予期せぬ安全問題または副作用、当社の製品候補を使用することによるメリットを実証できなかったこと、または参加者が容認できない健康リスクにさらされていることを発見したことなど、さまざまな理由で臨床試験の停止または終了を要求する場合があります。
• 当社の製品候補の臨床試験は、陰性または決定的でない結果、または当社が解釈するものとは異なる方法で解釈される結果をもたらし、当社が追加臨床試験を実施し、臨床試験を繰り返すか、製品開発プログラムを放棄することを決定するか、または規制当局が当社に要求する場合があります。
• 登録の遅れによる予期せぬ費用、追加臨床試験の実施または臨床試験の繰り返しの要件、当社の CRO およびその他の第三者のサービスに関連する費用の増加を含む、臨床試験を継続するための十分な資金の欠如。
• 試験用新薬の申請の結果として臨床試験の開始、遅延、または完了に失敗する場合、または 工業 FDA 、 EMA 、 PMDA 、またはその他の規制当局によって臨床停止されている場合、または適切な患者の募集または登録に失敗した場合、または患者が治療後のフォローアップのために戻らないなどのその他の理由による場合。
• 臨床試験開始後を含め、臨床試験の変更または拡大を決定する場合があります。
• 臨床試験施設および研究者が臨床プロトコルから逸脱したり、規制要件に従って試験を実施しなかったり、試験から脱退したり、当社または当社の CRO がそのような臨床試験施設および研究者に対して効果的なコミュニケーションまたは適切なレベルの監督を提供しなかったりすること。
• 十分な数の臨床試験施設を特定し維持することができない、遅延する、または失敗している可能性があり、その多くはすでに他の臨床プログラムに従事している。
• 当社が実施できる臨床試験の設計について、 FDA 、 EMA 、 PMDA またはその他の規制当局との合意が遅延または失敗した場合。
• 臨床試験の開始の承認の取得が遅延または失敗し、臨床試験の範囲または設計に関して規制当局が課した条件を遵守できない場合。
• 将来の臨床試験サイトおよび将来の CRO との許容可能な条件に関する合意に遅延または合意に失敗する可能性があります。その条件は広範な交渉の対象となり、異なる CRO および臨床試験サイト間で大きく異なる可能性があります。
• FDA 、 EMA 、 PMDA またはその他の規制当局は、臨床試験の開始または進行中の臨床試験を許可する前に、当社に追加データの提出を要求したり、さらなる要件を課したりする場合があります。
• FDA 、 EMA 、 PMDA またはその他の規制当局が、当社の臨床試験の設計および臨床試験からのデータの解釈に同意しない場合、または当社の臨床試験の設計についてレビューおよびコメントした後でも承認要件を変更する場合があります。
• 当社が協力する第三者がグッドプラクティス品質ガイドラインおよび規制を遵守しない場合、または GxP の 優れた実験室慣行、優れた臨床慣行、または GCP 現在の良い製造慣行、または CGMP あるいは…
• 政府の規制や行政措置が変更される場合があります。
上記のいずれかが起こると、以下のような結果が生じる可能性があります。
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• 再び 臨床試験の追加、臨床試験の再実施、現在検討している以上の研究を行うよう要求する場合があります。
• 製品候補の販売承認が遅れる可能性があります
• 製品候補の販売承認を全く得られない場合があります
• 意図または望ましいほど広くない適応症または患者集団の承認を得る可能性があります
• 当社は、承認された製品の潜在的な市場を減少させ、承認された製品の販売を成功させる能力を阻害する重要な使用または流通制限または安全警告を含むラベリングの承認を取得する場合があります。
• 特定の処方薬の利益がリスクを上回ることを保証するために、リスク最小化戦略を使用する REMS または FDA が課したリスク管理計画が必要になる場合があります。
• 当社は、追加の販売後の制限および / または要件の対象となる場合があります。
• 販売承認を得て市場から取り除くことができます
また、開発が遅延したり、必要なマーケティング承認の受領が遅れた場合、製品開発コストが増加する可能性があります。当社の前臨床試験または臨床試験は、再編が必要であるか、予定通りに完了しないか、または完全に完了しない場合があります。また、前臨床試験または臨床試験の大幅な遅延により、当社が Vafseo の将来の潜在的な適応症または承認された製品候補 ( ライセンス内または買収されたものを含む ) の独占的な販売権を保有する期間が短縮され、競合他社が当社よりも先に製品を市場に投入できるようにする可能性があります。これにより、製品候補の商業化を成功させる能力が損なわれ、事業や業績を損なう可能性があります。
当社は、 Auryxia 、 Vafseo 、またはライセンス内または買収された製品を含むその他の製品または製品候補の臨床試験を遅らせたり妨げる可能性があります。
患者が臨床試験に参加する資格を確定し、参加させることは著者らの成功のキーポイントである。著者らの臨床試験の時間スケジュールはある程度著者らが患者を募集して臨床試験に参加する速度に依存する。患者は我々の臨床試験に参加したくない可能性があり,調査的研究,研究所への参加に要する時間と約束,研究中の候補製品と観察される有害事象,現在の看護基準,競争相手の製品および/または他の研究試薬が懸念され,いずれの場合も同じ適応および/または類似した患者集団である。また、任意の候補製品の臨床試験において、現在治療標準或いは競争相手製品の治療を受けている患者は薬物研究の臨床試験に参加したくない可能性がある。さらに、多くの要素、両親或いは他の介護者の考慮、懸念と負担を含むため、小児科或いは老年患者のような特殊或いは特定の亜群の患者を募集することは、よくもっと困難である。例えば,われわれは2022年第2四半期にオリヒ症の高リン血症の承認後の小児科研究を開始し,2022年第3四半期に患者の募集を開始したが,努力したにもかかわらず,条件を満たす小児科患者の募集は非常に遅い。
最後に、臨床試験サイトの競争は、臨床試験に適した患者へのアクセスを制限する可能性があります。その結果、患者募集や研究実施のタイムラインが遅れる可能性があります。これらの遅延は、コストの増加、製品または製品候補の開発の進捗の遅延、または臨床試験の完全な終了につながる可能性があります。
当社は、臨床試験をタイムリーに完了するために、十分な数の患者、または必要または望ましい特徴を有する患者を特定、募集、登録できない場合があります。患者登録は、以下の多くの要因によって影響を受けます。
• 調査中の病気の重症度は
• 試験プロトコルの設計
• 患者集団の規模と性質
• 研究の複雑さを含む問題の研究の適格性基準と設計
• 類似または競合する治療法で観察された副作用の結果を含め、試験中の製品または製品候補の知覚されたリスクと利益。
• 将来の患者に対する臨床試験サイトの近接性と利用可能性
• 競合治療法および臨床試験の利用可能性、および臨床医および患者の認識、利用可能な治療法または開発中の他の製品候補と比較して、研究中の製品または製品候補の潜在的な利点について
• 臨床試験への参加を促進するために努力しています
• 患者や介護者への参加時間と要求
• 現場の人員不足と離職率
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• 臨床試験施設や研究者が効果的に機能しないこと
• 医師の患者紹介慣行です
当社は、規制当局が要求する臨床試験に参加するのに十分な数の適格な患者を登録できない場合、臨床試験をタイムリーに開始または完了させることができない場合、または全く開始できない場合があります。当社が計画どおりに臨床試験を実施するのに十分な数の患者を登録することが困難である場合、当社が現在進行中または計画中の臨床試験を遅延、制限、または終了する必要がある場合があります。
さらに、既存の要件の変更や臨床試験に関する新しい要件や方針の採用に適応することが遅い、または適応できない場合、開発計画に影響を与える可能性があります。例えば、 2022 年 12 月に食品医薬品オムニバス改革法の成立、または FDORA について 議会はスポンサーにダイバーシティ行動計画を策定して提出するよう要求した。 DAP について 第 3 相臨床試験または新薬または生物学的製品に関するその他の「ピボタル研究」についてこれらの計画は、 FDA 規制製品の後期臨床試験へのより多様な患者集団の登録を奨励することを意図しています。2024 年 6 月、 FDA は FDORA の委任に基づき、 DAP の一般的な要件を概説したガイダンス案を発行した。FDA が発行するほとんどのガイダンス文書とは異なり、 DAP ガイダンスは、 FDORA が DAP の提出の形式と方法を FDA ガイダンスに明記しているため、最終化された場合の法的効力を有します。
米国外で臨床試験を実施する場合、当社が過去に行ってきたように、また将来に行うことを決定する可能性があるように、追加のリスクと複雑さをもたらし、将来的に米国外で臨床試験を実施することを決定した場合、当社がそのような試験を正常に、タイムリーに、または完全に完了しない可能性があり、規制当局の承認を得る能力に影響を与える可能性があります。
米国外のどの国でも臨床試験の開始、登録、完了を成功させる当社の能力は、米国外の管轄区域での事業を行うこと固有の多くの追加リスクの対象となります。含め :
• 資格のある CRO 、医師、臨床試験サイトとの関係を確立または管理することが困難であること。
• 臨床試験の実施に関する異なる現地の基準を遵守することが困難であること
• 特定の国への医薬品の輸送において、様々な複雑な輸入法規制を遵守することが困難であること。
• 医薬品やバイオテクノロジー製品や治療法の規制を含む様々な法律、医療基準、規制要件を遵守することの潜在的な負担。
米国で実施された試験から得られたデータは、 EMA 、 PMDA 、および米国外の規制当局によって受け入れられない場合があります。また、特定の法域では、その国で承認を得るためには、自国で実施された試験のデータが必要です。さらに、外国の臨床試験が IND の下で実施されていない場合、スポンサーは、 IND または販売承認申請のサポートとして使用するために、研究が FDA の特定の規制要件に適合していることを確認する必要があります。具体的には、独立した倫理委員会による審査 · 承認、被験者からのインフォームドコンセントの求め · 受領など、 GCP に準拠した研究を実施する必要があります。したがって、 IND の対象ではないが、 NDA の裏付けに使用される外国の臨床試験からのデータに依存している限り、 FDA が NDA のレビューに関連してそのようなデータをレビューしないリスクがあります。
当社または提携パートナーが米国外の法域での将来の臨床試験を予定通り実施することが困難である場合、当社は当該臨床試験を遅延、制限、または終了する必要がある場合があります。
Auryxia 、 Vafseo 、またはライセンスまたは取得されたものを含むその他の製品または製品候補は、望ましくない副作用を引き起こす可能性があり、販売承認を遅らせまたは妨げる可能性のある特性を持ち、または商業的可能性を制限する可能性があります。
許可または許可を得る可能性のある製品または候補製品、または共同行動メカニズムを使用して開発された競争的商業製品または候補製品を含む奥瑞霞、Vafseoまたは任意の他の製品または候補製品は、我々または規制機関の臨床試験の中断、延期または停止をもたらす可能性があり、より厳しいラベル制限またはFDAまたは他の規制機関の上場承認の遅延、拒否または撤回を招き、潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性がある。また,われわれの臨床試験結果は高頻度の悪影響や予期しない特徴を示す可能性がある。例えば、2022年3月に、VafseoのNDAに対するFDAのCRLを受信し、FDAは、NDA中のデータが透析および非透析患者に対するVafseoの有利な利益-リスク評価をサポートしていないと結論した。FDAは安全面の懸念を表明し,非透析患者群のMACEが非劣勢に達していないこと,透析患者の血管経路血栓形成による血栓塞栓子事件のリスク増加,薬物による肝障害のリスクに注目した。そこで,我々はFDRRを提出し,FDRRの後,我々のNDAに再提出し,FDAは2024年3月27日にVafseoを承認した。しかし,承認された適応は透析を受けて少なくとも3カ月の成人CKDによる貧血の治療に限られている。
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当社または他者が、 Auryxia 、 Vafseo または他の製品または製品候補 ( ライセンス内または取得されているものを含む ) の望ましくない効果、またはその他の望ましくない特性によって引き起こされる望ましくない効果を特定した場合、または既知の望ましくない効果が過去よりも頻繁または重篤である場合、または上記のいずれかが、販売承認の受領前または後に発生したと認識される場合、潜在的に重大な悪影響が数多く生じます
• 当社の製品候補は規制当局の承認を受けない場合もあります
• 臨床試験は保留されるかもしれません
• 患者の募集が遅れて登録された患者が臨床試験を完了したくない可能性があります
• 規制当局は、 Auryxia の鉄過剰負荷に関するラベル上の警告、または Vafseo のラベル上の死亡、心筋梗塞、脳卒中、静脈血栓塞栓症および血管アクセス血栓症のリスク増加に関するボックス付き警告など、ラベル上の警告を要求する場合があります。
• 制限的なリスク最小化戦略を使用する REMS または FDA が課したリスク管理計画が必要となる場合があります。
• 当社は、医師、薬剤師および病院に医薬品警告または安全性アラートを送信することを決定または要求される場合 ( または FDA またはその他の規制当局がそのようなアラートを発行することを選択する場合 ) 、または製品リコールを行うことを決定するか、 FDA またはその他の規制当局からそうするよう要求される場合。
• 製品の再製剤、追加の非臨床試験または臨床試験、表示の制限的な変更、製造施設の変更または再承認が必要となる場合があります。
• 適応集団における製品の臨床プロファイルを向上させるための追加開発機会を追求したり、追加の適応症および集団または新しい製剤における製品または製品候補の研究を妨げられる可能性があります。
• 集団訴訟を含め、政府によって調査されたり、患者に与えた損害について訴えられ、責任を負う可能性があります。
• 私たちの名声は損なわれるかもしれない。
これらの事象のいずれかが、 Auryxia 、 Vafseo またはライセンス内または買収される可能性のあるものを含むその他の製品または製品候補のマーケティング承認、および最終的には市場での受容または浸透を達成または維持することを制限されたベースまたは全く妨げる可能性があります。さらに、これらの事象のいずれかが当社のコストを大幅に増加させ、 Auryxia 、 Vafseo またはライセンスまたは買収される可能性のある製品を含むその他の製品および製品候補の商業化を成功させ、製品収益を生み出す当社の能力に大きな影響を与える可能性があります。
Auryxia で治療される患者集団および Vafseo で治療される予定の患者集団は、心臓発作や脳卒中を含む心血管疾患のリスクを増加させる深刻な疾患である CKD を有しており、最も重篤な形態では腎不全と透析または腎移植の必要性を招きます。多くの CKD 患者は合併症を持つ高齢者で、重大な健康リスクになりやすい。したがって、これらの患者の重篤な有害事象を含む有害事象の可能性が高い。
グローバルInnoについて 2 VATEフェーズ3計画、緊急有害事象の発生率、または TEAE はい、あります 修正と変換 Vafseo治療患者の有効率は83.8%、ダベポディン治療患者の有効率は85.5%であった。研究期間中,Vafseo/Darbepoetin ALFA治療を受けた患者で最もよく報告されているTEAEは高血圧(16.2%/12.9%)と下痢(10.1%/9.7%)であった。Vafseo治療を受けた患者では重篤なTEAEは49.7%と低かったが,Darbepoetin Alfa治療を受けた患者は56.5%であった。流行している透析患者研究期間中のTEAEsの発生率( 転換する 治療群の有効率は88.3%、達貝泊丁群の有効率は89.3%であった。研究期間中,Vafseo/Darbepoetin Alfa治療を受けた患者で最もよく報告されているTEAEは下痢(13.0%/10.1%),肺炎(11.0%/9.7%),高血圧(10.6%/13.8%),高カリウム血症(9.0%/10.8%)であった。Vafseo治療を受けた患者の重篤なTEAEは55.0%とやや低く,ダベポディン治療を受けた患者は58.3%であった。DD−CKD患者の血栓塞栓サブイベント発生リスクはダベポスタチンと比較して増加し,初回イベント発生時間比率は1.20(95%信頼区間0.96−1.50)であり,血管経路血栓形成が原因であった。
世界のプロ選手について 2 3期計画、赤血球新生促進剤中のTEAESの発生率、または ヨーロッパ航空局 未治療患者研究(校正):Vafseo治療群は90.9%、ダベポディン治療群は91.6%であった。研究期間中,Vafseo/darbepoetin ALFA治療を受けた患者で最もよく報告されているTEAEは末期腎臓疾患(34.7%/35.2%),高血圧(17.7%/22.1%),高カリウム血症(12.3%/15.6%),尿路感染(12.9%/12.0%),下痢(13.9%/10.0%),周囲浮腫(12.5%/10.5%),転倒(9.6%/10%),嘔気(10%/8.2%)であった。Vafseo治療を受けた患者とDarbepoetin Alfa治療を受けた患者の重篤なTEAEsはそれぞれ65.3%と64.5%であった。ESA治療患者の研究期間中、Vafseo治療患者のTEAEs発生率は89.1%、ダベポディン治療患者のTEAEs発生率は87.7%であった。研究期間中,Vafseo/Darbepoetin Alfa治療を受けた患者のうち,最もよく報告されているTEAEは末期腎臓疾患(27.5%/28.4%),高血圧(14.4%/14.8%),尿路感染(12.2%/14.5%),下痢(13.8%/8.8%),末梢であった
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水腫 ( 9.9% / 10.1% ) と肺炎 ( 10.0% / 9.7% ) 。重篤な TEAE は、バフセオ治療患者で 58.5% 、ダビポエチンアルファ治療患者で 56.6% であった。
我々のVafseo第3段階計画の実施過程で,われわれのチームと肝臓専門家は肝臓症例(非盲目的治療)を分析し,我々のVafseo全世界第3段階臨床計画完了後,完成したNDD−CKD患者の2期と3期研究,10項目の完成した1期,2期および3期研究,2件当時行われていたDD−CKD患者の30期検討,および18項目の完成した健康研究(17項目1期と1項目3期研究)を含むVafseo第3段階計画の実施中であった。この概要は1つの単独の肝臓専門家グループによる肝臓事件に対する盲目的な再評価を含む。1%未満の患者がVafseoによる肝細胞障害を報告しているが,1例の重篤な肝細胞障害と黄疸を伴い,将来類似した事象が発生しない保証はない。また,FDAは2022年3月に発表されたCRLで薬物による肝障害リスクに関する安全懸念を表明しており,これらの安全懸念はFDRRと我々に再提出されたNDAで解決されている。
CRL およびラベルに記載されているものを含む Vafseo 、およびその他の製品候補に関連する重大な有害事象は、 Vafseo の開発および潜在的なラベル拡張、または当社の他の製品候補および当社の事業全体の承認に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。当社の製品候補の以前の臨床試験における有害事象に関する当社の理解は、より多くの情報を収集するにつれて変化する可能性があります。 FDA は有害事象の当社の評価に同意しない可能性があります。
上記の安全性データまたはその他の発生は、 Auryxia 、 Vafseo またはライセンスまたは買収されたものを含むその他の製品または製品候補の販売を遅らせまたは妨げ、 Auryxia 、 Vafseo またはその他の製品または製品候補の商業化を成功させる能力を損なうまたは妨げる可能性があります。
さらに、行われた任意の発売後の臨床試験が成功すれば、オレシャ、Vafseo、または私たちが発売許可を得た任意の他の製品を使用して治療した患者集団を拡大する可能性があり、彼らの現在の適応または患者集団内またはそれ以外に、これは以前未知の不良効果を識別し、既知の不良効果の頻度または重症度を増加させ、または意外な安全信号の決定をもたらす可能性がある。また,Vafseoや任意の他の製品の商業化に伴い,臨床試験よりも多くの患者集団に使用されることになり,それほど厳しくない制御環境では,経験や専門知識の乏しい治療従事者によって使用される場合があり,報告された副作用の増加や深刻化を招く可能性がある。そのため、規制機関、医療従事者、第三者支払人または患者は、オレシャ、Vafseo、または任意の他の製品の使用が深刻な副作用と関連していると考えたり、結論を出したりする可能性があり、それによって私たちの商業化努力を破壊する。
規制承認に関するリスク
当社は、 Vafseo または現在または将来の製品候補のラベル拡張のマーケティング承認を得ることができない場合、またはその実施に重大な遅延が発生し、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。
いかなる製品或いは候補製品の臨床試験、製造とマーケティングはすべてアメリカとその他の司法管轄区の多くの政府機関の広範かつ厳格な審査と監督を受けている。任意の候補製品の商業販売の市場承認を得る前に、この候補製品が各目標適応において使用されることが安全かつ有効であることを、厳格かつ広範な臨床前開発および臨床試験によって証明しなければならない。この過程は数年かかるかもしれないし、上場承認は決して実現されないかもしれない。米国や他の管轄区で開発されている大量の薬物のうち、一部だけがFDAと他の規制司法管轄区の上場承認手続きを成功させ、商業化されている。したがって、私たちの開発努力に資金を提供し続けるために必要な資金を得ることができても、許可や買収が可能な製品を含む規制部門のVafseoまたは任意の候補製品の任意のラベル拡張の承認を得ることに成功できない可能性がある。
2022 年 3 月に、 CKD による貧血の治療のためのヴァダドスタットの NDA に関して FDA から CRL を受領しました。2022 年の FDRR に続いて、 2023 年に NDA に再提出しました。2024 年 3 月 27 日、 FDA は、 3 ヶ月以上透析を受けている成人の CKD による貧血の治療用として、 Vafseo の商品名である Vadadustat の NDA を承認しました。しかし、 Vafseo の承認を得るために多大な追加リソースを費やし、 Vafseo の商業化が遅延し、事業に悪影響を及ぼし、今後も続く可能性があります。さらに、他の国で承認された製品候補は、米国での販売承認を受けることはできません。各規制当局は、医薬品の安全性と有効性について独自の評価を行っており、 FDA の製品候補の安全性や有効性に関する懸念は、他の国の規制当局の決定に影響を与える可能性があります。
Vseoaf は、現在、米国で透析依存患者の CKD による貧血の治療として承認されています。欧州連合、英国、スイス、オーストラリア。当社は、当該法域の規制当局からの必要な承認を受けるまで、追加の法域で Vafseo を販売することはできません。追加の地域またはその他の適応症での Vafseo の販売承認の条件として、規制当局から追加の前臨床試験または臨床試験の実施を要求される場合があります。例えば、現在評価中の Vafseo のライフサイクル管理とラベル拡張の機会はいくつかあります。
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NDD—CKD の成人患者の治療のためのラベル拡大です。しかしながら、追加の適応症の承認を求める前に追加の臨床試験を完了する必要がある場合があります。これは時間がかかり、高価です。 Vafseo は透析依存患者の CKD による貧血の治療として承認されていますが、当社のライフサイクル管理やラベル拡大の機会は、当社が見込んでいる期間内に成功しないか、全く成功しない可能性があります。
すべての候補製品が米国および他の司法管轄区で上場承認を得ることは多くの要素に依存し、その中の多くの要素は、監督管理機関が審査プロセスを適時に完了できない可能性があり、および/または審査プロセスが完了した後、上場承認を承認しない可能性があり、またはそのようなマーケティング承認が制限される可能性があることを含む、監督管理機関のかなり大きな裁量権に依存する。しかも、薬物を承認することは成功的な商業化を保証することはできない。例えば2015年9月23日欧州委員会や ヨーロッパ共同体 Fexmer(クエン酸鉄錯体)の成人CKD患者の高リン血症の制御を許可した。EUの法律の日没条項によると、EUでのFexeraの承認は、私たちが3年以内にFexeraのマーケティングを開始することにかかっている;私たちは2019年12月23日までの交渉に成功したが、私たちはこの日までFexeraのマーケティングを開始していないため、FexeraのEUでの承認はもはや有効ではない。2024年4月、私たちのパートナーAveroaは欧州におけるクエン酸鉄のマーケティング許可申請を提出した。
特定の製品の安全性懸念は販売承認に影響を与える。例えば、バフセオの適応症に対する現行の治療基準に関連する安全性の懸念は、 FDA またはその他の規制当局によるバフセオの安全性結果のレビューに影響を与える可能性があります。また、これらの規制当局は、有害事象の評価に同意しない場合があります。さらに、方針や規制、または承認を得るために必要な臨床データの種類と量は、製品候補の臨床開発の過程で変更され、法域によって異なる場合があります。当社の製品候補は、米国またはその他の特定の法域、または当社が承認を求める適応症の一部またはすべてにおいて販売承認を得ない可能性があります。
追加法規を変更または公布し、臨床前または臨床開発中に法規またはガイドラインを公布するか、または各提出された製品申請について規制審査中に同様の変更を行うことは、申請の承認または拒否の遅延をもたらす可能性がある。例えば、2022年12月、“食品·薬物総合改革法案”の成立に伴い、国会は、各新薬や生物製品の第3段階臨床試験または任意の他の“重要な研究”のための多様な行動計画の策定と提出をスポンサーに要求している。また,2022年1月31日,新しい臨床試験条例(EU)第536/2014号がEUへの適用を開始し,先の臨床試験指令2001/20/ECの代わりになった。新しい規定はEUの臨床試験の許可、進行と透明性を簡略化し、簡素化することを目的としている。新しい臨床試験承認調整手続きによると、1つ以上のEU加盟国で行われる臨床試験のスポンサーは、承認申請を提出するだけでよい。提出された材料は臨床試験情報システムを介して提出され、これはEMAが監督する新しい臨床試験ポータルサイトであり、臨床試験スポンサー、EU加盟国の主管当局と公衆に使用することができる。この新規定によると,我々は以前EUでの臨床研究の許可を得ていなかったため,このような研究の開始を遅らせる可能性がある。
FDA またはその他の規制当局は、以下を含む多くの理由により、製品候補の承認を遅延、制限または拒否することがあります。
• 当社の臨床試験の結果がわずかに陽性しかないか、有効性や安全性からプロファイルに懸念がある可能性があります。
• 当社の臨床試験の結果が、審査および / または販売承認のために関連する規制当局が要求する統計的または臨床的有意性のレベルを満たしていない場合。
• 関連する規制当局は 当社の前臨床試験や臨床試験のデータの解釈に同意しない場合もあります
• 当社の臨床試験の数、設計、規模、実施または実施について、関係規制当局が同意しない場合。
• 関連する規制当局が Vafseo に要求するラベル拡張を承認しない場合。
• 関連する規制当局は、少数の患者集団でのみ使用または当社が要求するより少ないまたはより制限された適応のために使用する製品候補を承認することがあります。
• 関連する規制当局は 追加の臨床試験を実施したり、 1 つ以上の臨床試験を繰り返したりすることを要求する場合があります。
• FDA またはその他の関連規制当局は、承認または承認後の条件として REMS の開発を要求する場合があります。
• 関連する規制当局は コストのかかる市販後臨床試験の実施を条件に承認を与えることができます
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• 関連規制当局 > > 現場検査が遅れる可能性があります 近いうちに COVID—19 のパンデミックなど
• 当社、または当社の CRO またはその他のベンダーが GxP を遵守しないか、規制検査または監査に合格しない場合。
• 当社または当社の第三者製造者が、 FDA またはその他の規制に従って実行できない場合があります。 関連規制当局の cGMP の要件とガイダンス;
• 関連する規制当局は 特定の PR との金融関係が 主要調査者が利益相反を構成しており、これらの主要調査者からのデータは当社のアプリケーションをサポートするために使用されない。
• 将来の規制プロセスの一部として、 FDA は諮問委員会に NDA の一部を見直すよう求めることができます 適時に諮問委員会の会合をスケジュールすることが困難であること、または FDA 諮問委員会が招集された場合には、非承認、承認条件または承認の制限を勧告することができ、 FDA は最終的に勧告に同意する可能性があります。
• 製品候補に関する関係規制当局の審査プロセスおよび意思決定は、 Vafseo および他の製品候補が開発されているものと同じ適応症を治療するために使用されている市販製品の当社および競合他社の臨床試験の結果および安全性の懸念によって影響を受ける可能性があります。
• 当社が契約している第三者メーカーの製造プロセスまたは設備を、関連する規制当局が承認しない場合。
• 関連する規制当局の方針または規制が著しく変更され、当社の臨床データが承認に不十分になったり、新しい臨床プロトコルの修正または提出を要求したりする可能性があります。
最後に,FDAが別の会社の薬物を承認する訴訟に挑戦して継続すれば,新薬製品を開発·マーケティングする能力が影響を受ける可能性がある。2023年4月、アメリカテキサス州北区地区裁判所はFDAのミフェプリストンに対する承認が無効であることを宣言し、ミフェプリストンは1種の薬物製品であり、最初は2000年に承認され、その流通はREMS下で取られた各種措置の監督を受けた。第5巡回控訴裁判所は、ミフェプリストンの市場からの除去を命令することを拒否したが、原告が2016年および2021年にFDAがミフェプリストンの使用範囲の拡大を許可することを許可することが独断的で気まぐれである可能性が高いと考えている。2024年6月、最高裁は原告がFDAに対してこの法律訴訟を提起する資格がないと一致認定した後、この決定を覆して返送した。この訴訟の結果,訴訟が継続すれば,新薬候補製品の開発や既存の薬物製品の承認を保持する能力がリスクに直面し,延期,破壊,あるいは長引く訴訟を受ける可能性がある
販売承認された製品は、 Auryxia および Vafseo の承認後の小児試験を含む広範な販売後の規制要件の対象となり、販売後の制限または市場からの撤回の対象となり、規制要件を遵守しなかった場合、または当社の製品または製品候補で予期せぬ問題が発生した場合、販売承認の撤回を含む罰則の対象となる可能性があります。承認された場合
上場承認は、承認された製品の上場指示用途の制限または他の承認条件に制限される可能性があり、またはREMS、登録または観察性研究を含む可能性の高い上場後の研究および監視に対する要求または承諾を含む可能性がある。例えば、FDAがAuryxiaおよびVafseoを承認した場合、2003年の小児科研究公平法案に基づいてAuryxiaおよびVafseoのいくつかの承認された小児科研究を行うことをFDAに約束する、または PREA それは.PREAによれば、いくつかの医薬製品のNDAまたはNDA補充は、すべての関連する小児科亜群における医薬製品の安全性および有効性を評価し、スポンサーがFDAの延期または免除を受けない限り、製品に対して安全に有効な各小児科亜群の用量および投与をサポートするためのデータを含まなければならない。延期は、小児科試験が完了する前に、製品または候補治療薬が成人で使用を許可する準備ができていることを発見するか、または小児科試験が開始される前に追加の安全性または有効性データを収集する必要があることを含むいくつかの理由があるかもしれない。高リン血症の適応については,最初に最初の承認後小児科研究を完了し,2019年12月31日までにFDAに最終報告を提出することを約束した。しかし、私たちは予定のスケジュール通りに研究を終えなかったので、2019年12月31日までに必要な最終報告書を提出しませんでした。したがって、私たちはPREAを守らないという通知を受けた。それ以来,我々は最初の発売後の要求であるPMRから脱却し,最終報告を2024年4月に提出すべきであるという新たなPMRを発表した。2023年6月、私たちは最終報告書の提出期間の延長を要求したが、FDAは2023年8月にこの要請を拒否した。PMR試験は進行中であり,積極的に患者を募集しているが,試験の最終報告は2024年4月に提出されるべきであり,試験は遅延していると考えられる。 われわれのIDA適応については,最初に承認後の小児科研究を完了し,2023年1月までにFDAに最終報告を提出することを約束した。我々はこの承認後のオリシャ小児科研究に関するマイルストーンにタイムリーに到達せず,FDAから通知を受けた。その後,FDAはIDA適応の小児科臨床試験スケジュールの延長に同意し,最終報告を2024年8月に提出することを求めた。その後FDAに通知し,IDA適応の臨床試験の開始を遅らせるとともに,小さいサイズの錠剤の生産に努めている。これに応じてFDAは一部の臨床猶予令を発表しました
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小型錠剤を製造し、審査のために小型錠剤に関する関連情報を FDA に提供します。FDA は、 2022 年 6 月に部分的な臨床停止を解除しましたが、試験プロトコルの評価を継続しているため、本試験の開始は開始していません。2024 年 2 月に最終報告書の提出延長を要請しましたが、 2024 年 4 月に FDA によって却下されました。当社が適用される期限までにこれらの試験を正常に完了できない場合、またはこれらの試験の完了がさらに遅延した場合、当社は FDA に通知し、さらなる議論を行う必要があります。 FDA が適用法に違反して小児研究要件を遵守しなかったと判断した場合、 Auryxia の販売を差し押さえまたは命令する執行手続を提起するか、民事罰則を求めることができます。これは Auryxia の商業化能力と Auryxia から収益を生み出す能力に重大な悪影響を及ぼすでしょう
さらに、オリシャ、Vafseo、および私たちが規制の承認を得た任意の他の製品の製造プロセス、ラベル、包装、流通、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進、および記録は、広範かつ持続的な規制要件および指導を受けるだろう。これらの要求および指導は、生産プロセスおよびプログラム(記録保存を含む)、製品品質を制御および確保する品質システムの実施および操作、安全および他の上場後の情報および報告の提出、および承認後に行われる任意の臨床試験においてcGMPおよびGCPを継続的に遵守することを含む。もし私たちの契約製造組織や Cmosは もし私たちが接触した他の第三者がこのような規制要求と指導を遵守できなかった場合、私たちは製品が差し押さえられたり、リコールされたり、製品の承認を失ったり、罰金や制裁、名声被害、顧客の信頼喪失、出荷遅延、在庫不足、在庫抹消、その他の製品に関連する費用や製造コストの増加を含む重大な結果を受ける可能性があり、私たちの開発または商業化努力は実質的な損害を受ける可能性がある。
承認後に、予期せぬ重症度または頻度の有害事象、製造操作またはプロセスに関連する有害事象、または規制要件に準拠していないことなど、承認された製品に関するこれまで未知の問題が発見された場合、以下のような結果が生じる可能性があります。
• 製品の販売、流通、使用または製造に関する制限
• 市場からの製品の撤退、または製品のリコール;
• 製品のラベルやマーケティングの制限
• 罰金、利益または収入の返還、
• 警告や無題の手紙や臨床的保留
• 当社が提出した承認申請の保留中の申請または補足の承認拒否、または製品承認の停止または取り消し。
• 製品の差し押さえ、差し押さえ、あるいは製品の輸出入を許可しないことを拒否した
• REMS;
• 民事または刑事処罰を禁令または適用する。
例えば、以前は Auryxia の 3 件の限定的な自発的リコールがありました。これらおよびその他のリコール、または Auryxia または Vafseo に関連する将来の供給、品質または製造の問題は、評判の損害、顧客の信頼の喪失、財務への悪影響など、当社の事業および営業結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。米国での Auryxia および米国での Vafseo の供給能力に影響を与える可能性があります。日本、ヨーロッパ、その他の国々で、商業および臨床使用のために。
FDA 、 EMA 、 PMDA 、およびその他の規制当局の安全モニタリングまたは薬物警戒に関する要件を遵守しない場合、重大な金銭的罰則も生じます。
FDA の方針および他の規制当局の方針は変更され、追加の政府規制が制定される可能性があります。当社は、米国または他の法域における将来の立法または行政措置から生じる可能性、性質または政府規制の範囲を予測することはできません。既存の要件の変更、新しい要件またはポリシーの採用に適応することが遅いまたはできない場合、または規制コンプライアンスを維持することができない場合、当社は取得したマーケティング承認を失い、収益性を達成または維持できず、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
政府の規制とコンプライアンスに関連するリスク
当社は、コンプライアンスを確保するために多大なリソースを必要とする複雑な規制スキームの対象となっており、適用法を遵守しなかった場合、政府の監視または執行の対象となり、高価な調査、罰金、罰則または制裁、契約上の損害、名誉上の損害、管理上の負担、利益および将来の収益の減少につながる可能性があります。
一般的に、以下を含む様々な法律が当社に適用されるか、当社の活動を制限する場合があります。
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• l 米国および当該研究を実施しているその他の国における前臨床試験および臨床試験の実施に関する法律および規制
• FCPA 、英国贈収賄法および米国以外の国々における様々な腐敗防止法を含む腐敗防止および贈収賄防止法。
• 米国で存在するデータプライバシー法、1996 年の米国健康保険可搬性説明責任法を含む、 EU 、英国および当社が事業を行っているその他の国、または HIPAA 経済 · 臨床健康のための健康情報技術法によって改正されたもの、または HITECH カリフォルニア州消費者プライバシー法などの州プライバシーおよびデータ保護法、または CCPA 2020 年のカリフォルニアプライバシー権利法によって改正されたもの、または CPRA その他の州の消費者保護法、 GDPR 、追加の適用可能な EU 加盟国、または EU 加盟国 、随時施行されているデータ保護法、英国の欧州連合 ( 脱退 ) 法 2018 のセクション 3 に基づいて英国の法律に保存された一般データ保護規則の EU 法版を保持します。
• 正確な製品価格と値上げ通知の提出を要求する連邦および州の法律
• 連邦および州の証券法
• 環境 · 健康 · 安全法規制
• 国際貿易法とは、商品、製品、材料、サービスおよび技術の販売、購入、輸入、輸出、再輸出、移転および出荷を規制する法律です。
さらに、ヘルスケアプロバイダー、医師および第三者の支払者との関係は、 Auryxia 、 Vafseo およびマーケティング承認を得る可能性のあるその他の製品を販売、販売および流通するための事業または財務上の取り決めおよび関係を制限する可能性のある広く適用される詐欺および乱用法にさらされます。そのため、これらの取り決めは、適用可能な反キックバック、詐欺および虐待、虚偽の主張、透明性、健康情報のプライバシーおよびセキュリティ、および連邦、州および国際レベルのその他の医療法規制の対象となります。これらの制限には、以下のものが含まれますが、これに限定されません。
• 1938 年の食品医薬品化粧品法 ( 改正 ) FDCA とりわけ、医薬品のマーケティングとプロモーションを厳格に規制し、メーカーが医薬品を非表示用途に販売することを禁止しています。
• 製薬メーカーが特定の計算された製品価格を政府に報告したり、政府機関や民間団体に特定の割引やリベートを提供することを要求する連邦法、しばしば政府の医療プログラムの下での償還条件として、価格上昇の通知を要求する法律。
• 連邦反キックバック法は、とりわけ、個人が、直接的または間接的に、現金または現物で報酬を誘導または報酬、またはその見返りに、個人を紹介、または購入、注文または推薦または手配するために、故意かつ意図的に勧誘、提供、受領または提供することを禁止しています。 メディケアやメディケイドなどの連邦医療プログラムの下で支払いを行うことができるサービス。
• 連邦の虚偽請求法は、特に、連邦医療プログラムによる支払いに対する虚偽または詐欺的な請求を故意に提示したり、提示させたり、虚偽の請求の支払いに対する虚偽の声明または記録資料を作成したり、回避したりした個人または団体に対して、民事内部告発者またはクイタム訴訟を含む刑事および民事罰則を課す。連邦政府にお金を支払う義務を減少または隠し、強制的なトリブル損害賠償および請求当たりの重大な罰則を含む潜在的な責任、および FDCA 、連邦政府の価格法および連邦反キックバック法違反は、連邦虚偽請求法に基づく責任を引き起こす。
• HIPAA は、ヘルスケア給付プログラムを詐欺したり、ヘルスケア問題に関する虚偽の声明をしたりするスキームを実行した場合に刑事および民事責任を課す。
• HIPAA は、 HITECH およびそれぞれの実施規則によって改正され、個人識別可能な健康情報のプライバシー、セキュリティおよび伝送を保護することに関して、強制的な契約条件を含む義務を課しています。
• 連邦オープンペイメント法 ( 旧医師ペイメントサンシャイン法 ) は、対象医薬品の適用される製造業者に対し、医師、その他の医療提供者、教育病院への支払いやその他の価値の移転、医師とその直属家族が保有する所有権および投資権益を報告することを要求しています。
• 州の反キックバックおよび虚偽請求法、贈与禁止および透明性法などの類似の州法規制は、州メディケイドまたはその他のプログラム、または民間保険会社を含む非政府第三者の支払者によって償還されたヘルスケアアイテムまたはサービスに関する販売またはマーケティング取り決めおよび請求に適用される可能性があります。
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連邦法によって優先されず、州によって異なることが多く、コンプライアンス努力を複雑にします。
• 米国の州法は、ヘルスケア提供者およびヘルスケアコミュニティの他のメンバーとの相互作用を制限したり、医薬品メーカーに特定のコンプライアンス基準の実施を要求したりしています。
これらの米国法および米国以外の同等の法律の幅広さ、および利用可能な法定例外およびセーフハーバーの狭さにより、当社の事業活動の一部が 1 つ以上のそのような法律の下で異議申し立てされる可能性があります。さらに、最近の医療改革はこれらの法律を強化した。例えば、医療改革法は、とりわけ、連邦反キックバック法における意図要件を改正した。人または団体は、もはや法律の実際の知識や法律に違反する特定の意図を持つ必要がありません。医療改革法はまた、虚偽請求法を改正し、反キックバック法違反は虚偽請求法違反とみなされるようになった。
いくつかの州法では、製薬会社に医薬品産業の自発的なコンプライアンスガイドラインを遵守することを要求しています。例えば、医療従事者との相互作用に関する米国製薬研究および製造者コードです。さらに、いくつかの州および地方の法律では、管轄区域内の医薬品販売担当者の登録と特定のトレーニングを要求します。州および外国の法律も、いくつかの状況において健康情報のプライバシーとセキュリティを管理していますが、その多くは互いに重要な点で異なり、しばしば HIPAA によって先取りされません。
私たちの業務が適用される医療法令に適合するように努力することは、大量のコストに関連し、多くの資源を必要としている。政府審査の潜在分野の一つは連邦と州が製薬業者に正確な価格報告書の提出を要求することに関連している。我々が適用する政府価格を計算する過程と,これらの計算を行うことに係る判断は主観的決定と複雑な方法であるため,これらの計算には誤りや異なる解釈が生じる可能性がある.さらに、それらは、適用される政府機関の審査および疑問を受ける可能性があり、またはQuiからクレームされる可能性があり、そのような審査は、変更、再計算、または弁護コストをもたらす可能性があり、不利な法的または財務的結果を生じる可能性がある。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または他の私たちの政府法規に適用される可能性があることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、監禁、政府援助の医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)から製品を排除すること、および私たちの業務の削減または再編に直面する可能性があり、いずれも私たちの業務に実質的な悪影響を与え、コスト増加と管理層の注意移転を招き、オリシャやVafseoの開発、規制承認および商業化にマイナス影響を与える可能性があり、これらはいずれも私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の医療提供者または実体が、適用される法律に適合していないことが発見された場合、彼らは、政府の援助に参加する医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
2024年、米国最高裁判所はいくつかの重要な行政法事件を裁決し、その中で最も注目されたのは ローパー·光明企業はレイモンド事件を訴えた それは否決された シボロンアメリカ社が訴えています 自然資源保護委員会会社 それは.1984年以来 シボレー 裁判所が機関の法規と機関の行動に対する合理的な解釈に従うことを要求する。はい ローパー·ブラント 最高裁は、米国の行政手続法は、機関がその法定権力の範囲内で行動するかどうかを決定する際に独立した判断を行使することを裁判所に要求しており、裁判所は法規が曖昧であるだけで機関の解釈に従ってはならないとしている。これらの決定は、FDAとCMSを含む連邦規制機関が発表した法規と指導により多くの法的挑戦を提起する可能性があり、私たちはこれらの法規とガイドラインに依存し、将来的に依存しようとしてきた。このような挑戦は、成功すれば、私たちの業務に影響を与える可能性があり、どのような影響も実質的である可能性がある。法的挑戦が規制や機関指導の変化を招く可能性があるほか、これらの決定は、規制の不確実性の増加や、機関の規則制定過程の遅延およびその他の影響を招く可能性があり、いずれも私たちの業務や運営に悪影響を及ぼす可能性がある。
当社は、 Auryxia 、 Vafseo 、または開発、ライセンス、または取得する他の製品の「非表示」使用を促進していると判断された場合、または当社の活動が連邦反キックバック法に違反していると判断された場合、重大な責任を負います。
医師は、 FDA またはその他の適用可能な規制機関によって承認されたものとは異なる用途の医薬品を処方することが許可されています。FDA やその他の規制当局は医師の治療法の選択を規制していないが、 FDA やその他の規制当局は、承認された医薬品の未承認使用に関する製造者のコミュニケーションを制限している。企業は、 FDA が承認した表示と矛盾する方法で、承認されていない用途のための医薬品を宣伝することはできません。また、実質的なエビデンスによって裏付けられていない安全性や有効性に基づく比較または優越性の主張を行う制限もあります。したがって、米国では、高リン酸血症適応症および IDA 適応症以外のいかなる適応症でも使用するための Auryxia 、および CKD による貧血の治療のための Vafseo をプロモートすることはできません。
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少なくとも 3 ヶ月間透析を受けている成人であり、すべてのプロモーションクレームは、 Auryxia または Vafseo の FDA 承認の表示と一致している必要があります。
ラベル外で薬物を宣伝するのはFDCA違反であり,連邦虚偽クレーム法案や他の連邦や州法律や保険法規によって責任が生じる可能性がある。FDA、司法省、その他の監督·法執行機関は法律と法規を執行し、ラベル外用途の普及と上場許可を得ていない製品の普及、虚偽広告或いは誤解性薬物の普及を禁止する。FDAは2021年9月、医薬品の予期される用途を決定する際に機関が考慮すべき証拠タイプを記載した最終法規を公表した。そのほか、法律と条例は処方薬と処方薬サンプルの流通と追跡を管理し、1976年の“処方薬販売法”と“薬品サプライチェーン安全法”を含み、それらは連邦一級で処方薬と処方薬サンプルの流通と追跡を規範化し、そして各州の薬品流通業者に対する監督管理に最低基準を設定する。もしある会社がラベル外の使用法を不正に普及させることが発見された場合、あるいは他の方法で虚偽或いは誤った誘導性の普及或いは不当な薬品流通に従事する場合、民事と行政救済及び刑事制裁を含む重大な責任に直面する可能性がある。それはまた連邦医療補償計画から除外され、資格を奪われる可能性がある。
ラベル外販売促進に規制制限があるにもかかわらず、FDAと他の監督管理機関は会社がある場合にその製品について真実、非誤解性と非販売促進の科学的な交流を行うことを許可する。例えば,FDAは2023年10月にガイドラインを発表し,未承認用途に関する科学的情報を医療保健提供者に配布する拘束力のない政策を管理することについて概説した。 本ガイドライン草案は、このような通信が真実で、誤解性がなく、事実と偏らないことを要求し、医療保健提供者が許可されていない使用に関する情報の利点および欠点、ならびに有効性および実用性に必要なすべての情報を説明することを含む。また、FDAの最近のいくつかの指導によると、2023年の総合支出法案の一部として法律に署名する事前承認情報交換法、または 総合支出法案 また、会社は、製品FDA承認されたラベルと一致する情報を提供し、支払人の処方委員会のメンバーと、未承認薬物または承認済み薬物の未承認用途のデータについて能動的に会話することができる。我々は,これらの議論に参加し,すべての適用された法律,規制指導,業界ベスト実践を遵守し,医療保健提供者,支払者,他の受け手とコミュニケーションを行う予定である。我々は、このようなすべての活動が合法的なコンプライアンス方式で行われることを保証するために、強力なコンプライアンス計画およびプロセスを構築していると信じているが、このような計画およびプロセスは、すべての違反行為を阻止または検出するのに十分ではない可能性があり、FDAの様々な法規、ガイドライン、政策、および最近公布された立法をよく考慮して、私たちの製品普及に対する制限を遵守することを保証する必要がある。
また、ある会社の活動が連邦反リベート法規に違反していると判定された場合、これは連邦虚偽請求法案に基づいて責任を負う可能性もあり、このような違反は巨額の罰金、刑事、民事救済措置を招き、連邦医療保険や医療補助から除外される可能性がある。政府は製薬業と医師,薬局(特に専門薬局)と他の転職源との関係をますます重視している。講演者計画,保険援助,支援,共同支払い援助を提供する財団との関係,患者組織や患者との関係など,共通の業界活動が政府から注目されている。私たちの任意の関係や活動が適用される連邦および州の反減税法、虚偽申告法または他の法律または法規に違反していると認定された場合、会社および/または会社の幹部、従業員、および他の代表は、巨額の罰金および刑事制裁、監禁を受ける可能性があり、MedicareおよびMedicaidから除外され、私たちの名声を損なうか、または巨額の法的費用および管理の気晴らしを招く可能性がある。
グローバルな健康上の懸念や資金不足によって引き起こされる FDA 、米国外の規制当局、その他の政府機関の中断は、新製品やサービスのタイムリーな開発や商業化を妨げ、当社のビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります。
FDAとアメリカ以外の規制機関が新製品を審査·承認する能力は、全世界の健康問題、政府予算と資金レベル、人員不足、法定、規制と政策の変化、およびFDAまたは他の監督管理機関の通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。いくつかの要因のため、FDAの平均審査時間は近年変動している。また,研究開発活動を援助する他の政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており,この過程は本質的に不安定で予測不可能である。FDAや他機関の中断は、新薬が必要な政府機関によって審査または承認されるのに要する時間を増加させる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。政府が長期的に停止すれば、FDAや他の規制機関が私たちまたはパートナーの規制提出の能力を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
長期にわたる政府のシャットダウンが発生した場合、または世界的な健康上の懸念が FDA または他の規制当局が定期的な検査、レビュー、またはその他の規制活動を実施することを妨げる場合、 FDA の能力に大きな影響を与える可能性があります。
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その他の規制当局が当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性のある規制提出をタイムリーに審査し処理するため
プライバシーおよびデータセキュリティの要件を遵守すると、当社に追加的なコストおよび責任をもたらしたり、グローバルにデータを収集および処理する能力を阻害したりする可能性があります。これらの要件を遵守しなかった場合、当社の事業、財務状況または営業結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
全世界の情報の収集、使用、保護、共有、譲渡、その他の処理の規制枠組みは急速に変化しており、予見可能な未来には依然として不確定である可能性がある。世界的に、私たちが業務を展開しているほとんどの管轄区域は、自分のデータセキュリティとプライバシーの枠組みを構築しており、これらの枠組みを守らなければならない。例えば、個人健康データを含むEU個人に関する個人データを収集、使用、開示、移転、または他の方法で処理し、2018年5月に欧州経済地域のすべての加盟国で発効したGDPRによって管轄される。英国のEU離脱後,2018年にイギリスデータ保護法はイギリスで行われた個人データ処理に適用され,GDPRが規定している義務と平行した義務が含まれている。GDPRの範囲は広く,必要に応じて個人データを処理する会社に対しては,健康や他の敏感なデータの処理,必要に応じて個人データに関する個人の同意を得ること,個人にデータ処理活動に関する情報を提供すること,個人データの安全と機密性を保護するための保障措置の実施,データ漏洩に対する通知の提供,第三者処理者の採用時に何らかの措置をとることなどの要求が多くなされている。GDPRは個人データの定義を拡大し,コードデータを含めてインフォームドコンセントの変更を求め,臨床試験患者や研究者により詳細な通知を行い,欧州経済地域臨床試験スポンサーとしての義務を増加させた。GDPRはまた、データ保護当局が不正に収集または使用した個人情報の廃棄を要求し、および/またはGDPR違反行為に巨額の罰金を科すことを可能にし、罰金金額は、ある会社グループの前会計年度の世界年商または2000年万ユーロ(大きい者を基準とする)の4%に達し、データ主体と消費者協会がデータ主体と消費者協会に対して訴訟を提起する個人的権利を付与し、監督当局に苦情を提出し、司法救済を求め、GDPR違反による損害について賠償を受けることを可能にする。また、GDPRは、EU加盟国は、遺伝子、生体認証、または健康データを含む個人データの処理を制限する独自のさらなる法律および法規を制定することができ、EU加盟国がGDPRによって概要された行政罰金を受けない違反行為に対してさらなる処罰を行うことを可能にすることができる。
GDPRはまた、個人データをEU以外の国(米国を含む)に移すことに対して厳しいルールを実施しているため、個人データをこのようなサイトから米国のような十分なデータ保護レベルが不足していると考えられる国に移すことに適用すべきであると検討を強化すべきである。会社がどのような移行メカニズムによって個人データをEUから他の国に合法的に移転できるかには不確実性がある。例えば、2020年7月、欧州連合裁判所またはCJEUは、個人データを欧州経済圏から米国に移転するための合法化メカニズムの一つであるEU-米国プライバシー盾の無効を発表した。新たなデータプライバシー枠組みが採用されているにもかかわらず、裁判所の裁決や監督指導の変化に伴い、GDPRコンプライアンスには課題がある。会社は監督管理構造を引き続き監視し、必要な変化を実施しなければならない。これらはすべて費用が高く、いかなる変化を実施する時に会社をコンプライアンスから離脱させる可能性がある
英国のEU離脱後,2018年にイギリスデータ保護法はイギリスで行われた個人データ処理に適用され,GDPRが規定している義務と平行した義務が含まれている。データ転送に関しては,イギリスとEUともに単独の“十分性”決定により,2つの管轄地域間のデータ転送がそれぞれイギリスデータ保護法とGDPRに適合することが決定された.英国と米国はまた、EU-米国のデータプライバシーの枠組みと同様の機能を有する米英“データブリッジ”の構築に同意し、会社がイギリスから米国にデータを送信するための追加の法的メカニズムを提供した。英国に加えて、スイスはスイス-米国のデータプライバシーの枠組みに関する十分な決定を承認した(スイスから米国にデータを送信する上でEU-米国のデータプライバシーの枠組みと米英データ橋と同様である)。このような開発のどんな変化や更新も私たちの業務に影響を及ぼす可能性がある。
さらに、 2022 年 10 月、バイデン大統領は、 EU— 米国プライバシーシールドに代わる EU— 米国データプライバシーフレームワークを実施するための大統領令に署名しました。EU は、 2022 年 12 月に EU— 米国データプライバシーフレームワークの適切性決定を採択するプロセスを開始し、 EC は 2023 年 7 月 10 日に適切性決定を採択した。適切性決定により、 EU— 米国データプライバシーフレームワークに自己認証した米国企業は、 EU から米国へのデータ転送のための有効なデータ転送メカニズムとしてこのフレームワークに依存することを認めています。しかし、一部のプライバシー擁護団体は、すでに EU— 米国データプライバシーフレームワークに異議を唱えるか、異議を唱えるかを示唆しています。これらの挑戦が成功した場合、 EU と米国のデータプライバシーフレームワークに影響を与えるだけでなく、標準契約条項やその他のデータ転送メカニズムの実行可能性もさらに制限する可能性があります。この問題を取り巻く不確実性は、国際的に事業に影響を与える可能性があります。
株式会社アケビア · セラピュティクス| フォーム 10— Q|ページ 68
データ保護義務の変化の広さと深さを考慮して、GDPRを遵守する要求は厳格で時間がかかり、大量の資源が必要であり、私たちの技術、システムとやり方及びEUで収集した個人データを処理或いは転送する任意の第三者協力者、サービスプロバイダ、請負業者或いはコンサルタントの技術、システムとやり方を審査する必要がある。GDPRおよび他のいくつかのタイプの敏感なデータの保護を強化することに関連する法律または法規の変化、例えば、私たちの臨床試験からの医療データまたは他の個人情報は、私たちの業務慣行を変更し、追加のコンプライアンスメカニズムを確立する必要があるかもしれません。私たちの開発、規制、商業化活動を中断または延期し、私たちの業務コストを増加させ、政府の法執行行動、個人訴訟、および私たちに対する巨額の罰金および処罰を招き、私たちの業務、財務状況、または運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
米国でも同様のプライバシーやデータセキュリティ要求があるか実施されている。様々なデータ保護法が私たちの活動に適用される可能性があり、州と連邦の2レベルの一連の法執行機関は、会社のプライバシーやデータセキュリティ問題を審査することができる。米国連邦貿易委員会(Federal Trade Commission、FTCと略称する)と州総検察長は消費者のプライバシーとデータ安全保護措置を積極的に審査している。例えば、連邦貿易委員会は、その最近の法執行行動を通じて、特に健康および遺伝子データの不正処理に注目し、連邦貿易委員会法案第5条に基づいて“不公平”と解釈されるプライバシー侵害のタイプと、健康違反通知ルールをトリガすることができると考えられる活動タイプを拡大している(連邦貿易委員会もこのルールを実行する権利がある)。その機関はまた、私たちの業務に影響を及ぼす可能性のある商業監視とデータセキュリティに関する規則を制定している。私たちは、私たちが取る可能性のある法執行行動のリスクを低減するために、連邦貿易委員会が進化していく規則と適切なプライバシーとデータセキュリティ慣行の指導を考慮する必要があるだろう。もし私たちが潜在的なFTC法執行行動の影響を受けたら、私たちは非常に具体的なプライバシーとデータセキュリティ慣行を遵守することを要求する和解命令の制約を受けるかもしれません。これは私たちの業務に影響を与える可能性があります。和解の一部として、私たちはまた罰金の支払いを要求される可能性がある(告発された違反の性質に依存する)。もし私たちが連邦貿易委員会と合意したすべての同意命令に違反したら、私たちは追加的な罰金とコンプライアンス要求を受けるかもしれない。
州と連邦の二級も新しい法律を考慮している。たとえば,2020年1月1日に発効したCCPAとCPRAは,範囲の拡大と適用範囲の拡大によりCCPAを改正するとともに,新たなプライバシー保護措置を導入し,GDPRと類似したリスクと義務をもたらしている.2020年11月、カリフォルニア州有権者は、2023年1月1日に発効し、CCPAを大幅に拡大し、カリフォルニア州住民の個人情報の使用、保持、共有を要求することが合理的であり、収集または処理の目的に応じて、敏感な個人情報に追加的な保護を提供することを含むGDPRのような追加条項を採択し、住民の保留情報の通知に関する情報のより多くの開示を要求する。CPRAはまた、新しい法律やカリフォルニアの他のプライバシー法の施行に特化した新しい機関を設立した。したがって、私たちは、私たちが収集している個人情報を決定し、そのような情報を収集する目的を決定するために、他の活動(例えば、データマッピング)に参加する必要があるかもしれない。さらに、私たちは、私たちの政策が消費者に付与された権利を認めることを確実にする必要がある(このフレーズはCCPAに広く定義されているので、企業連絡情報を含むことができる)
カリフォルニア州を除いて、少なくとも18州がCCPAとCPRAのような包括的プライバシー法を採択した。このような法律は施行されたか、2026年末までに施行されるだろう。これらの法律は,CCPAやCPRAと同様に,個人情報の処理に関する義務と,“敏感”データ(場合によっては健康データを含む)を処理する特殊な義務を規定している。このような法律のいくつかの規定は私たちの商業活動に適用されるかもしれない。またいくつかの州は、2025年以降に施行される2023年の立法会議中に全面的なプライバシー法を採択しているか、またはニューハンプシャー州およびニュージャージー州を含む。他の州は今後このような法律を考慮するだろうし、国会も連邦プライバシー法が採択されるかどうかを議論してきた。私たちの業務の健康情報に影響を及ぼすかもしれないいくつかの州の専門的な規制もある。例えば、ワシントン州は2023年に健康情報の収集および共有を規範化する健康プライバシー法を採択し、この法律はまた個人的な訴権を有し、関連するコンプライアンスリスクをさらに増加させる。コネチカット州やネバダ州でも同様の法律が成立して消費者健康データを規制しており,他の州(バーモント州を含む)では2024年にこのような立法が制定されることが考えられている。これらの法律は、私たちの研究対象の決定、ビジネスパートナーとの関係、そして最終的に私たちの製品のマーケティングと流通を含む、私たちのビジネス活動に影響を与えるかもしれません。
連邦レベルでも幅広い立法措置が導入されています。したがって、個人情報のプライバシーおよびセキュリティに関する現在および将来の連邦および州の法律を遵守しない場合、罰金および罰則にさらされる可能性があります。また、これらの法律および個人データの全体的な保護に関連する潜在的な消費者集団訴訟の脅威に直面しています。これらの法律に違反したと判断されていなくても、これらの問題の調査には多くのリソースが費やされ、ネガティブな宣伝が生じ、当社の評判や事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
株式会社アケビア · セラピュティクス| フォーム 10— Q|ページ 69
医療の立法 · 規制改革 当社が製品候補の販売承認を取得し、商品化するための困難さとコストを増加させ、米国または外国の法域で承認された製品について得られる価格に影響を与える可能性があります。
米国および一部の外国法域では、ヘルスケアシステムに関する多くの法規制変更および変更案があり、製品候補の販売承認を阻止または遅延させ、承認後の活動を制限または規制し、 Auryxia および Vafseo を収益的に販売する当社の能力に影響を与える可能性があります。製薬産業は、これらの努力の特に焦点となっており、立法イニシアチブによって大きく影響を受けている。現行の法律や、将来採用される可能性のある他の医療改革措置により、より厳しいカバレッジ基準と、 Auryxia や Vafseo などの FDA 承認された製品、または医師が承認された製品の投与に対して受け取る償還に対する追加的な下方圧力がもたらされる可能性があります。
アメリカ合衆国では、 2003 年のメディケア処方医薬品改善近代化法、または MMA メディケアの医薬品のカバーと支払いの方法を変えましたこの法律は、高齢者による医薬品購入に対するメディケアの適用範囲を拡大し、医師が投与する医薬品の平均販売価格に基づく新しい償還方法を導入した。さらに、この法律は、任意の治療クラスにカバーされる薬物の数を制限する権限を提供した。コスト削減イニシアチブおよびこの法律のその他の規定により、 Auryxia およびその他の承認された製品の適用範囲および価格が減少する可能性があります。MMA はメディケア受給者の薬物給付にのみ適用されるが、民間支払者はしばしばメディケアの保険適用ポリシーと支払い制限に従って独自の償還率を設定する。したがって、 MMA に起因する償還の削減は、民間支払者からの支払いの同様の削減をもたらす可能性があります。
2010 年 3 月、オバマ大統領は、 2010 年の医療教育和解法によって改正された患者保護 · 手頃な価格の医療法、すなわち総称して ACA .さらに、 ACA が制定されて以来、他の法律 · 規制の変更が提案され、採択されてきた。これらの変更には、 2011 年の予算管理法が含まれており、とりわけ、医療提供者へのメディケア支払いの総額を 2031 年まで 1 会計年度あたり最大 2% 削減しました。
現在の法律の下では、メディケア支払いの実際の削減額は 4% まで変化する可能性があります。2022 年 12 月にバイデン大統領によって署名された統合歳出法は、メディケアプログラムの差し押さえにいくつかの変更を加えた。統合歳出法の第 1001 条は、 2010 年の 4% の法定 Pay—As—You—Go 法 ( PAYGO ) の差し押さえを 2024 年の終わりまで 2 年間延期する。2021 年のアメリカ救済計画法の制定によって引き起こされた、メディケアプログラムの 4% 削減は 2023 年 1 月に発効する予定でした。統合歳出法の医療相殺のタイトルには、 2011 年のメディケア予算管理法の 2% の差し押さえを 2032 年度に 6 ヶ月間延長し、 2030 年度と 2031 年度の支払削減率を下げるセクション 4163 が含まれています。
2012 年のアメリカ納税者救済法は、とりわけ、いくつかの種類の医療提供者に対するメディケアの支払いを削減し、政府が医療提供者への過剰支払いを回収するための時効期間を 3 年から 5 年に延長した。さらに、他の法律 · 規制の変更が提案されたが、まだ採択されていない。例えば、 2019 年 7 月、 HHS は腎臓の健康政策と償還の規制変更を提案しました。新しい法律または規制の変更は、メディケアおよびその他のヘルスケア資金の追加的な削減をもたらし、 Auryxia または Vafseo の価格または Auryxia および Vafseo の処方または使用頻度に影響を与える可能性があります。
処方医薬品のコストと価格も米国ではかなりの議論の対象となっており、今日までに、最近の米国議会の調査がいくつかあり、とりわけ医薬品価格の透明性をもたらし、価格とメーカーの患者プログラムとの関係を見直すことを目的とした州および連邦の法律が提案され、制定されています。メディケアの下での医薬品のコストを削減し、医薬品の政府プログラムの償還方法を改革する。連邦レベルでは、議会と現政権は、医薬品コストを制御するための新たな立法および / または行政措置を追求し続けることを示している。
例えば、前政権は処方薬のコスト削減を目的としたいくつかの行政命令を発行し、これらの命令の特定の規定が規制に組み込まれています。これらの規制には、 2021 年 1 月 1 日に発効する、特定の医師が投与する医薬品のメディケアパート b の支払いを他の経済先進国で支払われる最低価格に結びつける価格に関する最恵国モデルを実施する暫定最終規則が含まれます。しかし、この規則は、全国的な予備差し止め命令の対象となっており、 12 月 29, 2021 に、 CMS はそれを取り消す最終規則を発行しました。この規則の発行により、 CMS は、メディケアパート b 医薬品の支払に価値を組み込み、エビデンスに基づくケアへの受益者のアクセスを改善するためのすべてのオプションを探求すると述べました。
さらに、 2020 年 10 月、 HHS と FDA は、州やその他の主体が、特定の処方薬をカナダから米国に輸入するためのセクション 804 輸入プログラムを策定することを可能にする最終規則を公表しました。 PhRMA しかし、 PhRMA は HHS を訴える資格がないと裁判所が判断した後、 2023 年 2 月に連邦地方裁判所によって事件は却下された。7 つの州 ( コロラド州、フロリダ州、メイン州、ニューハンプシャー州、ニューメキシコ州、テキサス州、バーモント州 ) は、カナダからの麻薬の輸入を許可する法律を可決している。ノースダコタ州とバージニア州は、影響調査のためのワーキンググループを設立する法律を可決しました。
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州の輸入プログラム。 5 月の時点で、 2024 、 5 州 ( コロラド、フロリダ、メイン、ニューハンプシャー、ニューメキシコ ) は、セクション 804 輸入プログラムの提案を FDA に提出し、 1 月 5 、 2024 に FDA はカナダの医薬品輸入のためのフロリダの計画を承認しました。フロリダ州は、特定の条件が満たされると、 2 年間カナダから特定の医薬品を輸入する権限を有しています。フロリダ州は、まず、輸入のために選択された各医薬品について、 FDA の承認を受けなければならない事前輸入申請を提出する必要があります。州はまた、 FDA の基準を満たすために医薬品にラベルを表示し、製品の品質試験を行う必要があります。
また、2021年7月9日、総裁·バイ登は14063号行政命令に署名し、その中で薬品価格などの問題に重点を置いた。この命令はHHSに45日以内に“処方薬の定価が高すぎ、国内の薬品サプライチェーンを強化し、連邦政府がこのような薬品に支払う価格を下げ、繰り返し発生する価格詐欺問題を解決する”という計画を制定するよう指示した。2021年9月9日、HHSは薬品値下げ計画を発表した。この計画の主な特徴は,(A)メーカーとの薬品価格交渉を支援することにより,薬品価格がすべての消費者や医療システム全体により負担と公平になること,(B)サプライチェーンの強化を支援し,生体模倣薬や後発薬を促進し,透明性を増加させる市場改革により,処方薬業界全体の競争を改善·促進すること,(C)公共·民間研究を支援し,市場インセンティブを確保することで価値と入手可能な新しい療法の発見を促進し,科学的革新を促進し,より良い医療保健と健康改善を促進することである。
2022年8月16日、2022年インフレ削減法案、または アイルランド共和軍 総裁·バイデンによって法律に署名された。新しい立法は連邦医療保険D部分に影響を与え、D部分は計画であり、連邦医療保険A部分または連邦医療保険B部分に加入する個人は毎月外来処方薬保険料を支払うことを選択することができる。その他の事項を除いて、アイルランド共和軍は連邦医療保険b部分と連邦医療保険D部分にリベートを徴収し、インフレを超える価格上昇を処罰し(初めて2023年に満期になる)、D部分のカバーギャップ割引計画の代わりに新しい割引計画を採用する(2025年から)。アイルランド共和軍は衛生·公衆サービス部長官が最初の数年に規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。私たちが製品の値上げを実施する時、私たちは歴史と未来の潜在的なインフレ率を含む多くの要素を考慮するつもりだ。しかし、私たちがインフレ速度よりも高い速度でオリシャやVafseoの価格を増加させれば、連邦医療保険の追加税金還付の影響を受けることになり、これは私たちの製品収入に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない
経口薬として、 Auryxia はパート D の下でメディケアでカバーされています。2011 年 1 月、 CMS は透析治療のための将来的な支払いシステムである ESRD PPS を導入しました。ESRD PPS の下で、 CMS は一般的に、メディケア認定 ESRD 施設または自宅でメディケア受益者に提供される透析治療に日常的に必要なすべてのアイテムおよびサービスをカバーする透析治療ごとに、透析施設に単一のバンドル支払いをします。Auryxia のような注射または静脈内同等品のない経口医薬品のバンドルペイメントへの含めは、当初 CMS によって 2014 年 1 月 1 日まで延期され、その後いくつかの立法措置を通じて 2025 年 1 月 1 日まで延期された。
さらなる立法または規制なしに、2025年1月から、オルレキシブおよび他のすべてのリン降下薬を含む注射または静脈等価物のない経口ESRD関連薬は、ESRDバンドルパッケージに含まれ、これらの薬剤の単独の医療保険支払いは、今日のMedicare D部分の場合のようにもはや利用できなくなる。ESRD施設は、2年以内にいくつかの基準に適合する新しい腎透析薬およびバイオ製品のためにTDAPAを得ることができる。TDAPAは,薬物のASPに応じて基本料率以外の単独支払いを提供し,革新的療法の採用を促進する。CMSがAuryxiaがTDAPAの地位を獲得する資格があることを確定することは保証されず、CMSがこれらの経口ESRD関連薬物をバンドル支払いに再延期しないことも保証されない。また、Ardelyxは2024年7月に米国コロンビア特区地方裁判所にHHS、CMSおよびその他の当事者を起訴し、CMSが経口リン降下療法のみをESRD PPSに組み込む計画が透析サービスのためにESRD PPSバンドル支払いシステムを構築した“患者と提供者医療保険法案を改善する”という法定と規制権威に違反したと告発した。Ardelyxのクレームが成功すれば,Auryxiaを含む純経口リン降下療法はESRDバンドルに含まれない可能性があり,Auryxiaの販売に悪影響を及ぼす可能性がある。AuryXiaがCMSに条件を満たしてESRDバンドルパッケージに含まれていても,AuryciaのTDAPA期間中の販売収入はESRD PPSをバンドルしない場合よりもはるかに少ない可能性がある.また,TDAPA後期間中,CMSは現在,透析治療ごとに透析機関に支払う単一バンドル支払い基本率を向上させる予定であり,リン降下薬の経口のみがMedicare患者の単一バンドル支払いの一部として精算されることを反映している。単一バンドル支払い基本レートの増加は、Auryxiaカードを利益的な価格で販売することを可能にするのに十分な透析装置になることは保証されない。
具体的には、価格交渉に関しては、議会はメディケアに対し、競合するジェネリック医薬品やバイオシミラーがなく、メディケアパート b およびパート D の下で償還される特定の高価な単一ソース医薬品および生物学的製品に対して価格を下げ交渉する権限を与えました。CMS は、 2026 年からメディケアパート D によって支払われる 10 の高コスト医薬品の価格を交渉し、 2027 年には 15 のパート D 医薬品、 2028 年には 15 のパート b またはパート D 医薬品、 2029 年以降には 20 のパート b またはパート D 医薬品を交渉することができます。この規定は、少なくとも 9 年間の承認済みの医薬品および 13 年間のライセンス済みの生物学的医薬品に適用されます。
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しかし、単一の希少疾患や疾患に対して承認された医薬品や生物学的医薬品には適用されません。さらに、この法律は、法律の下で交渉された「最高公正価格」と等しくない価格を提供することによって法律を遵守しなかった場合、またはインフレを超える価格上昇を取った場合、医薬品製造業者に民事金銭的罰則と潜在的な消費税を課す。また、価格上昇がインフレを上回るメディケア · パート D の医薬品のリベートを製造業者に義務付けている。新しい法律はまた、 2024 年にはメディケアの自己負担医薬品費用を年間推定 4,000 ドル、その後 2025 年からは年間 2,000 ドルに上限している。
2023年6月6日、メルク社はHHSとCMSを提訴し、アイルランド共和軍の連邦医療保険に対する薬品価格交渉計画が憲法第5改正案に違反した無償徴収を構成したと主張した。その後、米国商会、百時美施貴宝会社、PhRMA、アステラス、ノとノッド、楊森製薬、ノワワ、アスリコン、ブリンガー-インゲルハイムを含むいくつかの他の当事者も異なる裁判所に訴訟を提起し、HHSとCMSに対して類似した憲法クレームを提出した。これらの事件が立案されて以来,裁判所はこれらの事件に対して様々な裁決を下した.私たちはIreland共和軍のこのような条項と他の条項に関連した訴訟が継続され、結果的に予測可能で不確実だと予想する。したがって,IRAがどのように実施されるかは不明であるが,いかなる連邦や州医療改革が我々にどのような影響を与えるかは確定できないが,このような変化は我々の活動に新たなあるいはより厳しい規制要求を加えたり,製品の精算を減少させたりする可能性があり,いずれも我々の業務,運営結果,財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
州レベルでは、各州はますます積極的に、価格または患者の精算制限、割引、ある製品への参入の制限、マーケティングコスト開示および透明性措置を含む薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法と実施し、場合によっては、他の国からの輸入と大量購入を奨励することを目的としている。例えば、いくつかの州は、健康担体、薬局福祉マネージャー、卸売流通業者を含む医薬品製造業者と薬品サプライチェーン中の他のエンティティに要求し、薬品定価に関する情報を開示する。また,地域医療当局や個別病院では,どの薬品やサプライヤーが処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムが使用されるようになってきている。これらの措置は私たちの製品に対する最終的な需要を下げるかもしれないし、私たちの製品の価格に圧力を与えるかもしれません。
米国内の連邦議会および州議会および外国政府は、既存の医療法の変更を検討し続ける可能性が高い。今後、州および連邦政府がヘルスケア製品およびサービスに対して支払う金額を制限する可能性があり、 Auryxia または Vafseo およびマーケティング承認を受ける製品候補の需要を減少させたり、追加の価格圧力を受ける可能性があります。将来採用される改革イニシアチブや、採択されたイニシアチブが撤廃 · 修正されるかどうかは予測できません。政府、保険会社、マネージドケア組織およびヘルスケアサービスの他の支払者がヘルスケアのコストを抑制または削減するための継続的な努力は、以下に悪影響を及ぼす可能性があります。
• Auryxia 、 Vafseo 、およびマーケティング承認を受けた製品候補の需要
• 私たちは私たちの製品に公平だと思う価格を設定することができます
• Auryxia 、 Vafseo またはその他の承認された製品の適用範囲および払い戻しの承認を取得し維持する能力。
• 収益を生み出し、収益性を達成または維持する能力
• 納めるべき税金の水準です
また、EU加盟国を含むいくつかの国では、処方薬の価格設定は政府によって統制されている。これらの国では、製品の発売許可を受けた後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。また、費用抑制措置の一部として、各国政府や他の利害関係者は価格や補償レベルにかなりの圧力をかける可能性がある。政治、経済、規制面の事態は定価交渉をさらに複雑化させる可能性があり、補償を受けた後、定価交渉が継続される可能性がある。EU各加盟国が使用する参考定価および低価格と高価なEU加盟国との間の平行分配または裁定は、価格をさらに低下させる可能性があり、場合によっては、財務的な観点から、ある市場の商業化は実行不可能または不利である。いくつかの国/地域では、私たちまたは私たちの協力者は、精算または価格設定承認を得るために、私たちの製品および/または候補製品の費用対効果を他の利用可能な製品と比較するために、臨床試験または他の研究を要求される可能性がある。第三者支払者や政府当局が割引を発表することは、価格や補償レベルにさらに圧力をかける可能性がある。もし私たちの製品が精算を得られない場合や範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価が満足できないレベルに設定されている場合、私たちの製品および/または候補製品の商業発表が遅れる可能性があり、長い間延期される可能性があり、私たちまたは私たちの協力者は特定の国/地域では発売できない可能性があり、1つ以上の候補製品への投資を回収できず、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
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メディケイド医薬品リベートプログラムおよびその他の政府の医薬品価格設定プログラムの下での当社の報告および支払義務は複雑であり、主観的な決定を伴う可能性があります。これらの義務を適切に遵守しない場合、罰則や制裁の対象となります。
様々な連邦や州医療保険計画の精算条件として,ある価格設定情報を計算し,連邦や州機関に報告することが求められている。管理計算、価格報告、支払い義務の規定は複雑で、様々な政府や規制機関、裁判所の解釈を受ける可能性がある。法規や明確な指導が不足している場合には、主観的な決定および推定に関する合理的な仮定がなされている。私たちは私たちの以前の報告または支払いの計算、価格報告、そして支払い義務の任意の修正を報告しなければならない。これらの改正は連邦と州支払者に対する私たちの負債に影響を及ぼす可能性があり、再記述中に報告された運営財務結果にも悪影響を及ぼすだろう。さらに、いくつかの州は、特定のレートまたは頻度で価格上昇を行う能力を阻止または制限する可能性がある医薬品価格透明性立法を実施または検討している。このような法律の要求には,計画値上げの事前通知,値上げ金額の報告,このような値上げを行う際に考慮される要因,処方者,調達業者,州機関への卸売調達コスト情報の開示,新製品通知と報告がある。このような立法は、いくつかの薬品の価格または支払いを制限することができ、いくつかの州は、薬品の価格情報を適時、不正確または不完全に報告すること、または薬品価格の透明性要件を遵守できない製造業者に対して民事罰金を実施すること、または他の法執行メカニズムを実施することを許可される。もし私たちが州法律の要求に違反していることが発見されたら、私たちは重大な処罰や他の法執行メカニズムを受ける可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
当社の計算、価格報告または支払義務に関連する新しい法律、規制、司法判決、または既存の法律または規制の新しい解釈が、法的異議申し立て、再申立または調査の可能性を高めるため、不確実性が存在します。当社が価格報告法令の遵守に関する調査、申告、その他の問い合わせの対象となった場合、当社は追加の払い戻し、罰則、制裁または罰金を支払うか、またはその対象となり、当社の事業、財務状況および営業結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、将来の医療改革措置が採択され、特定の価格情報の計算方法や連邦および州機関への報告方法が変更されたり、製品の価格設定や償還に対する圧力が高まり、財務状況や事業運営に悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、州のメディケイドプログラムでは、計算されたリベートについて製薬会社に請求する時間が遅く、販売が記録されるときからリベートが支払われるまでの間に遅れが生じる可能性があります。その結果、メディケイド患者の期待されるリベート請求の見積もりについて、連結バランスシートに負債を負担する必要があります。実際の請求額が現在の見積もりよりも高い場合、当社の財務状況や業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
遡及リベートおよび 3400 億プログラムの払い戻しの可能性に加えて、メディケイド薬物リベートプログラムに関連する虚偽の価格情報を CMS に故意に提出したことが判明した場合、民事罰金に責任を負う可能性があります。このような失敗は、 CMS がメディケイドプログラムに参加しているメディケイド薬物リベート契約を終了する理由でもあります。CMS がリベート契約を終了した場合、メディケイドまたはメディケアパート b を含む政府プログラムの下で、当社の対象外来薬に対する連邦政府の支払いが行われない場合があります。
さらに、連邦供給スケジュールの価格設定プログラムまたはトリケア小売薬局プログラムに関連して、誤った連邦上限価格またはその他の理由により政府に過剰請求を行った場合、差額を政府に返金する必要があります。必要な開示および / または契約上の超過料を特定しない場合、 FDCA およびその他の法令に基づく当社に対する告発が生じる可能性があります。予期せぬ政府への払い戻しや政府の調査や執行措置への対応は、コストがかかり、時間がかかり、当社の事業、財務状況、業績および成長見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
当社の協力者は、米国外でも同様の要件の対象となり、それに伴うリスクと不確実性があります。当社の協力者がかかるリスクや不確実性によって重大な悪影響を被った場合、当社のライセンス製品に対する当社の権利と利益が悪影響を受け、当社の収益に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
CREATES 法が成立したことにより、当社は、新薬の略化申請、または ANDA 、 505 ( b ) ( 2 ) NDA 、バイオシミラー製品の申請をサポートするための試験のために、商業的に合理的な市場ベースの条件で十分な量の承認された製品を提供していないと主張する競合他社による訴訟および損害賠償の可能性にさらされています。
2019 年 12 月、トランプ元大統領はジェネリックおよびバイオシミラー製品の開発を促進する法案に署名しました。以前は CREATES 法として知られていたこの法案は、 ANDA 、 505 ( b ) ( 2 ) NDA またはバイオシミラー製品の申請のスポンサーが、商業的に合理的な市場ベースの条件で承認された参照医薬品または生物学的製品の十分な量の供給を拒否した NDA または BLA を保有する企業に対して訴訟を提起する権限を与えています。医薬品 · バイオ製品
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FDA の医薬品不足リストに記載されている製品は、その製品が 6 ヶ月以上連続してリストに記載されているか、または FDA が製品の供給が不足を緩和または防止するのに役立つと判断しない限り、これらの新しい規定から免除されます。
法規に基づいて訴訟を提起するために、製品の開発を求め、ANDA、505(B)(2)NDAまたは生物学的に類似した製品申請に従って承認を求める候補製品を求める開発者は、FDAによる参照製品の取得許可を取得することを含む、安全な使用を保証する要素を有するREMSによってカバーされる製品について、いくつかのステップを用いて参照製品製造業者に参照製品を要求しなければならない。参照製品製造業者が基準製品を提供せず、ANDA、505(B)(2)NDAまたは生物類似製品スポンサーが基準製品を提供できないために訴訟を提起した場合、基準製品製造業者は、NDAまたはBLA所有者が代理店、販売業者、または卸売業者を介して基準製品を販売し、ANDA、505(B)(2)または生物類似スポンサー販売基準製品に明示的または暗黙的な制限を加えないことを含む多数の証拠によって証明されなければならない。スポンサーが訴訟で勝利した場合、それは裁判所の命令を得る権利があり、基準製品メーカーに直ちに商業的に合理的で、市場に基づく条項に従って、合理的な弁護士費と費用を加えて十分な数の適用製品を提供するように指示する権利がある
さらに、新しい法令規定は、連邦裁判所が、証拠の優位性によって、不遵守中に得た収益に基づく一定の最大額まで、参照製品製造者が商業的に合理的な市場に基づく条件で十分な製品の供給を拒否することを抑止するのに十分な金額を製品開発者に授与する権限を与えます。参照製品の製造元が製品の供給を遅らせる正当な事業的正当性を持たなかったか、裁判所の命令に従わなかった。法律の目的のために、用語 “商業的に合理的な、市場に基づく条件 ” は、 (1) 製品の最新の卸売購入コスト以下の非差別的な価格、 (2) 法律で定義されたスケジュールを満たす配達スケジュール、および (3) 販売に関する追加の条件がないと定義されています。
当社は、これらの法定規定の条件を完全に遵守することを意図していますが、 ANDA 、 505 ( b ) ( 2 ) NDA 申請またはバイオシミラー製品の申請をサポートするための試験のために、当社が商業的に合理的な市場ベースの条件で十分な量の承認された製品を供給していないと主張する競合他社からの潜在的な訴訟および損害賠償にさらされています。このような訴訟は、追加の訴訟費用、損害賠償、名誉毀損を招き、収益の減少につながる可能性があります。CREATES 法が承認されれば、 Auryxia または Vafseo および当社の製品候補との将来の競争を促進し、製品収益を最大化する当社の能力に影響を与える可能性があります。
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を損なう可能性のあるコストが発生するかもしれません。
当社は、実験室の手順、有害物質および廃棄物の取扱い、使用、保管、処理および廃棄物を管理するものを含む、多くの環境、健康および安全法規制の対象としています。当社の業務には、化学品や生物材料を含む危険性や可燃性物質の使用が含まれます。また、有害廃棄物の生産も行っています。当社は一般的に、これらの材料および廃棄物の使用と廃棄について第三者と契約します。これらの材料による汚染や怪我のリスクを排除することはできません。当社の従業員、請負業者またはコンサルタントによる有害物質の使用に起因する汚染または傷害が発生した場合、当社は結果として生じる損害について責任を負う可能性があり、その責任は当社の能力を超えることがあります。また、かかる法律や規制を遵守しなかった場合、民事または刑事罰金および罰金に関連する多額のコストが発生する可能性があります。
当社は、有害物質の使用によって従業員が傷害した際に発生する費用や経費をカバーするために、労働者補償保険を保有していますが、この保険は潜在的な責任に対して適切な補償を提供していない場合があります。当社は、生物、有害物質または放射性物質の保管または廃棄に関連して、当社に対して主張される可能性のある環境責任または毒性不法行為の請求に対する保険を維持しません。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。私たちがこのような法律を守らないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながるかもしれない。
私たちの第三者への依存に関するリスクは
開発と商業化には第三者とのコラボレーションに依存しています。 これらのコラボレーションが成功しない場合、または当社の協力者が当社との契約を終了した場合、当社は Auryxia 、 Riona および Vafseo の市場潜在力を活用できず、当社の事業が重大な損害を受ける可能性があります。
日本における Riona の商品化権は Jt と鳥居にサブライセンスを提供しました。また、 MTPC との協力協定を締結し、日本およびアジア諸国で Vafseo の開発 · 商品化を行いました。さらに、 EEA 、トルコ、スイス、英国においてクエン酸鉄を開発 · 商業化する専属ライセンスを Averoa に付与しました。さらに、 2023 年 5 月、当社は Medice とライセンス契約を締結し、 Medice に
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Medice領土のCKD患者の貧血を治療するためのVafseoの独占ライセンスを開発し、商業化した。私たちは他の戦略連合、合弁企業、または協力を結成したり、または第三者と追加の許可協定を締結したりするかもしれませんが、これはAuryxiaRiona、Vafseo、および任意の他の候補製品における私たちと私たちのパートナーの商業化努力を補完または強化すると信じています。私たちは開発と商業化に対する私たちの協力を維持できないかもしれない。例えば、2022年5月13日、大塚薬業株式会社 大冢 その後、私たちと彼らとの協力協定を終了することを選択し、その後、大塚と中止と和解協定を交渉した。大塚のこの終了は、ヨーロッパまたは以前に大塚の他の地域に許可されたVafseoの発売を延期したり、科学界や金融界での私たちのイメージに悪影響を与えたりする可能性がある。例えば、2023年8月、Mediceは、Medice領土のある国でVafseoを発売する時間が、活動を開始するために前の予想よりも遅くなることを知らせてくれた。もし私たちが協力を維持できなければ、私たちは私たちの製品や候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれません。私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれません。
さらに、以下を含む多くの重要な要因により、現在および将来のコラボレーションが成功しない可能性があります。
• 協力者は彼らがこれらの協力の努力と資源に適用することを決定する上で大きな裁量権があるかもしれない
• コラボレーション契約の条件に従って終了する場合があり、終了した場合、新しいコラボレーターを引き付けることが困難になる場合や、科学 · 金融コミュニティにおける当社の認識に悪影響を及ぼす場合があり、適用可能な製品および製品候補の更なる開発または商業化を追求するための追加資本と内部能力の拡大が必要となる可能性があります。
• コラボレーション契約の条件によって許可されている場合、コラボレーターは、臨床試験の結果、戦略的焦点の変化、資金の利用可能性、またはリソースを分散させたり競合する優先事項を創設する事業合併などのその他の外部要因に基づいて、開発または商業化プログラムを継続または更新しないことを選択することができます。
• 共同研究契約の条件によって許可されている場合、共同研究者は臨床試験を遅延させ、臨床試験プログラムに不十分な資金を提供し、臨床試験を停止し、製品候補を放棄し、新しい臨床試験を繰り返すかまたは実施し、臨床試験のための製品候補の新しい製剤を要求することができる。
• 当社の製品のマーケティングおよび流通権を有するコラボレーターは、マーケティングおよび流通に十分なリソースを委託しない場合があります。
• 協力契約の条件によって許容される場合、当社と当社の協力者は、特定の製品または製品候補の開発または商業化戦略について意見の相違があり、当社の協力者は最終的な意思決定権限を有する場合があります。
• Auryxia 、 Riona または Vafseo およびその他の製品候補の研究、開発、供給または商業化に関連する活動の遅延または終了を引き起こす、または経営陣の注意とリソースをそらす高価な訴訟または仲裁につながる紛争が、協力者と当社との間で発生する場合があります。
• コラボレーションが承認された場合、最も効率的な方法でまたは全く製品および製品候補の開発または商業化につながらないこと。
• 当社の協力者の内部業務またはプロセスの非効率性または構造的変更により、製造コスト、リベート、リターンおよびその他の調整を含む製品の商業化に関連する費用が増加し、純製品収益に悪影響を及ぼす可能性があります。
• 上級管理職チームの大幅な変更、財務状況の変更、または経営管理の変更または内部企業再編を含む事業運営の変更により、スケジュールの遅れ、プログラムの優先順位の再設定、プログラムの支援に割り当てられたリソースまたは資金の減少、またはコラボレーションの終了が生じる可能性があります。
• 適用されるすべての規制および法的要件を遵守しない場合があります。
これらの事象のいずれかが発生した場合、承認された Auryxia 、 Riona または Vafseo 、およびその他の製品または製品候補の市場ポテンシャルが低下し、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。コラボレーションは、経営陣やその他の従業員の注意を含むリソースを当社の事業の他の部分から逸脱させ、当社の事業の他の部分に悪影響を及ぼす可能性があり、コラボレーションの利益が潜在的なリスクを上回るかどうかは確信できません。
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当社は、追加のコラボレーションを確立しようとすることがあり、商業的に合理的な条件で確立できない場合、または全く確立できない場合、開発および商業化計画を変更する必要がある場合があります。
米国内外の Auryxia 、 Vafseo 、または当社の製品候補の開発および商業化のための追加的なコラボレーションを決定する場合があります。例えば、 2023 年 5 月に Medice とライセンス契約を締結し、 Medice 地域における CKD 患者における貧血治療のための Vafseo の開発および商業化に関する独占的なライセンスを Medice に付与しました。これらの関係のいずれかによって、非経常的およびその他の費用が発生し、短期および長期の支出を増やし、既存の株主を希釈する有価証券を発行し、経営陣の注意をそらす、または事業を混乱させる可能性があります。
以下の多くの要因により、追加のコラボレーションに成功しない可能性があります。
• 適切な協力者を求める競争
• 製薬業界における最近の事業合併による潜在的な協力者の減少
• 受け入れられる条件で、タイムリーに、または全く協力交渉できないこと
• 米国外の潜在的なパートナーに関する国際規則、規制、ガイダンス、法律、リスクまたは不確実性。
• Auryxia 、 Vafseo 、その他の製品または製品候補についての潜在的な協力者の評価は、当社と実質的に異なる場合があります。
• 潜在的な協力者による当社の財務安定性および資源の評価;
• 潜在的協力者のリソースと専門知識; そして
• 既存の協力協定による制限です
当社がタイムリーに追加的なコラボレーションを行うことができない場合、または全くできない場合、当社は、 Auryxia 、 Vafseo の商業化または当社の製品候補の開発および潜在的な商業化の遅延または縮小、開発プログラムの削減または遅延、または支出を増やし、自費で追加的な開発または商業化活動を行う必要があります。当社が独自に開発または商業化活動に資金を供給するために支出を増やすことを選択した場合、追加資本を得る必要がある場合があります。十分な資金がない場合、 Auryxia 、 Vafseo またはその他の製品候補をさらに開発または商業化できない場合があります。例えば、 2022 年に大塚とのコラボレーション契約が終了した後、欧州等での Vafseo の開発に伴い、追加費用が発生しています。
当社が追加のコラボレーション契約や戦略的パートナーシップを締結したり、知的財産をライセンスしたとしても、それらを維持できないか成功しない可能性があります。
当社の MTPC 契約に基づく Vafseo の商用販売からのロイヤルティは変動する可能性があり、 HCR とのロイヤルティ契約に基づく将来の支払いを受け取る当社の権利に影響を与えます。
当社は、 HCR とのロイヤリティ契約に基づき、 MTPC 契約に基づき当社に支払われるロイヤリティ利子支払金を、年間上限および総上限を条件として受領する権利を HCR に売却しました。HCR が特定の暦年に年間上限に相当するロイヤルティ利子支払いを受け取った後、当社はその年の残りの期間ロイヤルティ利子支払いの 85% を受け取ります。HCR が総額上限に相当するロイヤリティ利子支払を受け取った後、または当社が総額上限を HCR に支払った後 ( HCR が既に受け取ったロイヤリティ利子支払を差し引いた後 ) 、ロイヤリティ利子支払は当社に戻り、 HCR はロイヤリティ利子支払に対してこれ以上の権利を有しません。当社は、ロイヤリティ契約に基づき、 HCR から 4480 万ドル ( 特定の取引費用を差し引いた ) を受け取りました。
MTPC 契約に基づくロイヤルティ収入は、 MTPC 契約の対象地域における Vafseo の販売成長率に依存するため、かなり変動する可能性があります。これらのロイヤルティ収益のマイナスの変動は、特定の暦年度において年間上限を達成した後に 85% のロイヤルティ利子支払い、または総上限を達成した後に 100% のロイヤルティ利子支払いを受け取る能力を遅延、減少または排除する可能性があります。
当社は、当社の製品の製造および商業流通のあらゆる側面を第三者に依存しており、多くの場合、単一のサプライヤーまたは流通業者しかありません。これらの製造業者または流通業者の損失、タイムリーに当社に供給しないこと、または契約上の義務を正常に遂行しないこと、または規制要件を遵守しないこと、c GMP の要件またはガイダンスは、サプライチェーンの遅延または混乱を引き起こし、事業に重大な害を及ぼす可能性があります。
当社は、製造施設を有しておらず、製品や製品候補を独自に製造することを期待していません。当社は現在、すべての商用製品を生産するためにサードパーティメーカーに依存しており、今後も依存し続けると予想しています。
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臨床および臨床前供給また、 Auryxia の商業流通には、卸売業者や特定の専門薬局プロバイダーを含む第三者を利用しており、 Vafseo の商業流通には第三者を利用します。製造プロセスを管理する第三者メーカーへの当社の依存は、当社が Auryxia 、 Vafseo または当社の製品候補のいずれかの十分な量を維持または流通できない、または許容可能なコストまたは品質でそのような量を入手できないリスクが高まり、当社および当社のパートナーの開発または商業化の努力を遅らせ、妨げる、または損なう可能性があります。
現在、 Auryxia の原料および医薬品および Vafseo の原料および医薬品のそれぞれについては、単一の供給源に依存しており、代替供給源が容易に入手できない可能性があります。また、 Cardinal Health , Inc. とも契約しています。Auryxia の商用販売のための排他的第三者物流流通代理店として。以下のいずれかが発生した場合、臨床試験、開発、商業化、またはマーケティング承認の取得および維持をサポートするための Auryxia 、 Vafseo または当社の製品候補の十分な量がない可能性があります。
• Auryxia と Vafseo の商用量に対する現在の供給体制を維持できていない。
• 新しいサイトの検証に失敗しました
• Auryxia または Vafseo の商業供給契約が終了します。
• 当社の第三者メーカーのいずれかが、技術的な問題、自然災害、または品質と数量に関するその他の理由により、当社との契約の条件を履行できない場合、または当社の規制書類に記載されている製造ラインで製造を継続できない場合または継続したくない場合。
• 当社の第三者メーカーのいずれかが当社の供給契約に違反したり、 c GMP を含む品質または規制要件およびガイダンスを遵守しなかったり、規制審査の対象となったり、何らかの理由で業務を停止したりした場合。
• 当社の第三者販売代理店が施設で損傷やその他の混乱を実行しないか、または遭遇した場合。
もし私たちまたは私たちの任意の第三者製造業者または流通業者が合意または予想通りに職責を履行できないか、または私たちの任意の顧客が、大流行、テロ、戦争または他の武力衝突、地政学的緊張または自然災害などの悲劇的な事件の結果を含むさらなる閉鎖、遅延、または他の業務中断を経験した場合、もし彼らが私たちの固有の情報を盗用した場合、もし彼らが私たちとの協力を終了した場合、もし私たちが彼らとの協力を中止した場合、または重大な相違がある場合、私たちは現在能力や資源を持っていない、または他の第三者メーカーや流通業者と合意を締結することを余儀なくされる可能性があります。私たちはこれをタイムリーにあるいは合理的な条件ですることができないかもしれないし、それを全くできないかもしれない。このようなイベント、特に私たちの独占ソース供給者のうちの1つに関連するイベントが発生した場合、Auryxiaおよび/またはVafseoの商業化のために十分な数の製品がない可能性があり、または私たちの製品または候補製品の開発が遅延する可能性があり、これは私たちの業務および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、私たちの製造業者は、それが未来のある日に一つの場所での運営を停止し、その後、私たちは彼らの別の場所でしか生産できないと私たちに知らせてくれた。場合によっては、合格した代替製造業者の数が限られている可能性があり、または製品または候補製品を製造するために必要な技術または装置が、元の製造業者固有または独自である可能性があり、そのようなスキルまたは技術を別の第三者に譲渡することは困難であるか、または実行可能な代替案が存在しない可能性がある。これらの要素は、他の第三者にAuryxiaor Vafseoを製造させるために、既存の製造業者への依存を増加させるか、または必要な規制承認とライセンスを得ることを要求するだろう。もし私たちが何らかの理由でメーカーの交換を要求された場合、新しいメーカーの施設とプログラムが品質基準とすべての適用された法規とガイドラインに適合しているかどうかを確認するように要求されます。新しいメーカーの資格認証と製造プロセスの検証に関連する遅延とコストは私たちに臨床試験を提供し、市場の承認を獲得し、維持し、AuryxiaとVafseoを商業化或いは患者の需要を満たす能力に負の影響を与え、承認を得さえすれば、適時、予算内で、甚だしきに至っては全くできない。
また、 Auryxia および Vafseo の調達コストは、当社の第三者メーカーによる原材料調達および製品製造コストに基づいて調整される場合があります。当社は、原材料コストを含む Auryxia および Vafseo の生産コストを制限しており、 Auryxia および Vafseo の生産コストが増加しており、当社の製品を取得するためのコストの大幅な増加は、 Auryxia および Vafseo の収益に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、当社の製品の拡大および技術移転、および継続的な商用規模の製造に伴う問題が発生した場合、新製品の開発、販売承認、および商用スケジュールの大幅な遅延につながり、 Auryxia または Vafseo の商用供給に影響を与え、当社の財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。例えば、 2016 年第 3 四半期と第 4 四半期に、生産関連の問題により、 Auryxia の供給が中断しました。この供給中断は、 2016 年の収益に悪影響を及ぼしました。この供給中断は解決され、我々は
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今後の Auryxia の供給の中断を防ぐための措置を講じ続けますただし、最近、 Auryxia の製造に問題が発生しており、製造に問題が発生し続けたり、追加コストが発生したり、今後の中断防止措置が成功しなかった場合、追加の供給問題が発生する可能性があります。また、新しいサイトで製品を製造する前に、そのサイトでのプロセスを検証する必要があります。プロセスの検証に失敗した場合、または予想以上に時間がかかると、追加のリソースを費やし、供給中断が発生する可能性があります。承認された場合、 Auryxia または Vafseo に対する将来の供給の中断は、品質または数量に基づいて、当社の評判および財務状況に悪および重大な影響を与えるでしょう。
オリシャとVafseoを生産し、cGMP法規とガイドライン、ならびにFDA、EMA、PMDAおよび他の規制機関が実行する他の厳格な規制要件とガイドラインを遵守する能力があるメーカーの数は限られている。これらの要求には,他の事項のほかに,品質管理,品質保証,記録,文書の保守が含まれており,これらの要求は我々自身の品質保証発行以外に発生している.当社の第三者メーカーは、AuryciaおよびVafseoを生産するための施設およびプロセスは、FDAおよび他の規制機関の検査を随時受けることができ、当社の第三者メーカーがVafseoを生産するための施設およびプロセスは、マーケティング申請を提出する前または後にFDA、EMA、および他の規制機関によって検査されることになります。第三者メーカーの製造過程について全体的に理解しているにもかかわらず、私たちは最終的に私たちの第三者メーカーのこのような製造過程を制御するわけではなく、いくつかの原料、薬品、完成品に対するcGMP要求と生産ガイドラインの遵守状況を含むが、これらに限定されない。同様に、最終生産を検討しているにもかかわらず、私たちの第三者製造業者が十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することはほとんどできません。私たちの第三者製造業者は、製品の仕様および安定性の故障、プログラムの偏差、設備の設置または操作の不適切さ、公共施設の故障、汚染、自然災害、および公衆衛生流行病などの品質問題を含む、その製造および流通業務およびプロセスにおいて問題に遭遇する可能性がある。私たちはまた、コンプライアンス、ロット放出、品質管理と品質保証、合格者の不足を含む、私たち自身の品質過程とプログラムに関連する困難に直面する可能性がある。もし私たちの第三者メーカーが私たちの規格や規制要件や指導に合った材料を生産することに成功しなかった場合、または私たちまたは私たちの第三者メーカーが、合意されたプロセスや現在検証されている生産ラインに従って私たちの製品を生産し続けることを含む製造、運営、および/または品質の問題に遭遇した場合、私たちは患者の需要を満たすことができないか、AuryxiaまたはVafseoのマーケティング承認を維持することができず、Vafseoのマーケティング承認を確保し維持することができず、他のメーカーから材料を得るために追加の資源が必要になる可能性があります。もしこのような事件のいずれかが発生すれば、私たちの名声と財政状況は否定的で実質的な影響を受けるだろう。また,2022年12月31日までに順方向に加工されないオリ夏生薬の在庫備蓄を高く減記した。もし私たちが未来に在庫備蓄をもっと減記すれば、私たちがオリシャを供給する能力にマイナス影響を与えるかもしれないし、私たちの財務状況は損なわれるかもしれない
FDA 、 EMA またはその他の規制当局が Auryxia 、 Vafseo または当社の製品候補の製造に使用されている施設の承認を取り消した場合、当社は代替製造施設を探す必要がある場合があります。承認された場合、 Vafseo またはその他の製品候補の販売承認を取得または販売します。
さらに、私たちの第三者製造業者または流通業者が、適用された法規またはガイドラインを遵守できなかったか、またはそのようなコンプライアンスを監督または促進することができなかった場合、(適用された場合)臨床的差し押さえ、罰金、禁止、民事処罰、遅延、承認の一時停止または撤回、許可証の取り消し、差し押さえまたはリコール、日本国内の奥里霞またはVafseoの差し押さえまたはリコール、経営制限、483表または警告状または刑事起訴を含む、これらの任意の行為は、奥里霞またはVafseoの供給に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、私たちはオリシャを制限された自発的なリコールを3回行った。これらのリコールまたは任意の他の将来の供給、品質または製造問題、ならびに任意の関連する在庫減記または他の結果は、名声損害、顧客信頼喪失、および私たちの財務に悪影響を及ぼす可能性があり、これらは、私たちの業務および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、臨床および商業用途の奥瑞霞またはVafseoを供給する能力に影響を与える可能性がある。さらに、もし私たちの原料、薬品、または薬品が私たちまたは私たちの第三者製造業者またはディーラーの制御の下で破損または紛失した場合、AuryxixまたはVafseoを供給する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちは重大な財政損失を招くかもしれない。
さらに、 Auryxia 、 Vafseo 、および当社の製品候補は、第三者の製造施設へのアクセスのために他の製品および製品候補と競合することがあります。サードパーティの製造業者または販売代理店は、突然の内部リソース制約、労働紛争、優先順位の変更、規制プロトコルの変更によって引き起こされる遅延や運用上の問題に直面する可能性があります。これらの第三者の製造施設の一部は、契約上 Auryxia 、 Vafseo または
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競合他社との契約の排他性規定による製品候補です上記のいずれかが、当社の需要を満たす第三者メーカーまたは販売代理店の能力に悪影響を及ぼす可能性があり、 Auryxia 、 Vafseo または当社の製品候補を供給する能力に悪影響を及ぼし、当社に重大な経済的損害を被る可能性があります。
Auryxia 、 Vafseo および当社の製品候補の製造および流通について、当社の現在および将来予想される第三者への依存は、承認された場合、 Auryxia 、 Vafseo および当社の製品候補をタイムリーかつ競争的に商業化する当社および当社のパートナーの能力に悪影響を及ぼし、将来の利益率を低下させる可能性があります。
当社は、臨床試験および一部の前臨床試験の実施を第三者に委ねています。契約上の義務を正常に履行し、規制要件を遵守し、または予想される期限を満たさない場合、当社は Auryxia 、 Vafseo または当社の製品候補の販売承認を取得または維持できず、当社の事業が実質的に損なわれる可能性があります。
当社は、特定の前臨床試験や臨床試験を独自に実施する能力を有していません。当社は、現在および将来の前臨床試験および臨床試験を実施するために、 CRO 、臨床データ管理組織、医療機関、臨床研究者などの第三者に依存しており、今後も依存していきます。当社が信頼する第三者は、以下の理由を含むいくつかの理由で、効果的に履行できない場合、または当社との契約を終了する場合があります。
• 人員配置の困難に直面した場合
• 効果的なコミュニケーションや適切なレベルの監督を提供できない場合
• 合併 · 買収その他の取引等により優先順位や企業構造が変更された場合、または財政的困難に陥った場合。
• 競合他社かもしれない他の企業と関係を結ぶ場合
当社が試験を実施するために信頼している第三者が臨床試験プロトコルまたは規制要件を遵守しない場合、第三者が取得したデータの量、質または正確性が損なわれる可能性があります。当社は、そのような第三者による詐欺またはその他の不正行為のリスクにさらされます。
これらの事象のいずれかにより、承認後の臨床試験を含む当社の前臨床試験および臨床試験が延長、遅延、中断、再開または終了される可能性があります。また、無題の警告書を受け取ったり、執行措置の対象となり、 Auryxia または Vafseo の販売承認を維持できない可能性があります。その他の製品候補の販売承認を適時に取得または維持できなかったことまたは事業運営に悪影響を及ぼすことさらに、当社が信頼している第三者が効果的に履行できない場合、または当社との契約を終了した場合、当社は代替的な取り決めを締結する必要があり、 Auryxia 、 Vafseo またはその他の候補製品の開発および商業化を大幅に遅らせる可能性があります。
たとえ私たちが臨床前研究と臨床試験を行う第三者に依存していなくても、彼らが満足し、適時に私たちの義務を履行することを保証することはできないが、私たちはすべての臨床試験と臨床前研究が適用された合意、法律と法規要求(GxP要求を含む)と科学的基準に従って行われることを保証する責任があり、私たちのこれらの第三者(CROを含む)への依存は私たちの監督責任を解除しない。もし私たちまたは私たちの任意のCRO、彼らの下請け、臨床または前臨床試験サイトが適用されたGxP要件を遵守できなかった場合、私たちの試験で生成された臨床データは信頼できないまたは不十分と考えられる可能性があり、私たちの臨床試験は保留される可能性があり、および/またはFDA、EMAまたは他の規制機関は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。また,われわれの臨床や臨床前試験は,何らかの規格に適合し,適用されたcGMP法規により生産された薬物製品を用いて行わなければならない。これらの要件は、他にも、品質管理、品質保証、および満足できる記録およびファイルメンテナンスを含む。
また、臨床試験のための医薬品の保管と流通は第三者に依存しています。例えば、当社は第三者を使用して、米国内のさまざまな拠点に製品を保管し、臨床試験サイトに配布します。当社のストレージまたはディストリビューターパートナーのパフォーマンス障害は、臨床開発、マーケティング承認または商業化を遅らせ、追加コストが発生し、潜在的な製品収益を奪う可能性があります。
Auryxia に関連する特定の知的財産のライセンシーが当社との既存の契約または関係を終了、変更、または終了すると脅す場合、当社の事業が重大な損害を受ける可能性があります。
当社は、当社の製品、 Auryxia のすべての権利を所有していません。当社は、第三者 Panion から Auryxia に特許などの特定の権利をライセンスおよびサブライセンスしており、 Panion は Auryxia の発明者の 1 人から Auryxia に特定の権利をライセンスします。Panion とのライセンス契約または Panion ライセンス契約書 開発マイルストーンを達成し、開発と商業化のデューデリジェンス要件を課しています。さらに、 Panion ライセンス契約に基づき、当社は、 Auryxia を含むライセンスされた技術から生じる製品の純売上高の 1 桁中程度の割合に基づいてロイヤルティを支払い、ライセンスに関連する特許出願、訴訟およびメンテナンス費用を支払う必要があります。もしそうすれば
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もし私たちが私たちの義務をタイムリーに履行しなかったら、あるいは私たちがPanion許可協定の条項を違反したら、Panionは合意を終了するかもしれないし、私たちはAuryxia権を失うだろう。例えば、合併発表後、Panionは、Panionによって告発された違反を是正しなければ、Panionは2018年11月21日にPanion許可協定を終了することを書面で通知し、具体的には、私たちは商業的に合理的な最適な努力を使用して米国以外の場所でAuryxiaを商業化することができなかった。私たちはPanionの主張に同意せず、双方はこの紛争を解決するために議論した。2018年10月24日、合併が完了する前に、私たちはPanionと書面で合意しました Panion Letterプロトコル これにより、Panionは、Panionライセンス契約に関連する任意および以前の終了脅威または通知を破棄し、ライセンス契約を終了する権利を放棄することに同意します。すなわち、合併完了後、双方がPanion Letter合意の条項に基づいてPanionライセンス協定を改正する前に、商業的に合理的な努力を用いて米国以外の場所でAuryxiaを商業化する義務があるからです。2019年4月17日、PanionとPanionライセンス契約の改正と再説明を締結しました、または Panion改訂された許可協定 これは、全能書簡協定の条項と一致したいくつかの修正を反映する。付記10を参照 引受金とその他の事項 我々の統合財務諸表の第1部は、項目1.本テーブル10-Qの財務諸表であり、Panion改訂されたライセンス契約に関する他の情報を取得する。私たちがPanion改正許可協定を締結しても、Panionが将来Panion改正許可協定に違反した他の行為を告発しないことや、他の方法でPanion改正許可協定を終了しようと努力していることを保証することはできない。さらに、PanionがAuryxia権を付与する発明者との合意に違反した場合、Panionはそのライセンスを失う可能性があり、これは私たちのAuryciaの開発と商業化の能力を弱めるか延期する可能性がある。
当社は、 Auryxia の商業化に影響を与える可能性のある契約条件または所有権の所有に関して、 Panion と意見の相違がある場合、または Panion が Auryxia に権利をライセンス供与している発明者と意見の相違があり、訴訟または仲裁が必要または結果となり、時間がかかり、高価になり、 Panion 修正ライセンス契約の終了につながる可能性があります。改訂または新しいライセンス契約を元のライセンス契約よりも不利な条件で交渉することを強制しますさらに、当社がライセンスしている権利の所有者および / またはライセンシーが破産または類似の手続に入った場合、当社は Auryxia に対する権利を失う可能性がありますか、当社の権利が悪影響を受け、 Auryxia の商業化を継続することができません。
現在、 Vafseo の商用供給のための原料、原料、医薬品および医薬品製品の製造および初期段階の研究サービスについては、中国の第三者に依存しています。当社の Vafseo の商業化、または製品候補の開発は、これらの製品またはサービスの入手の中断または遅延が生じた場合、遅延、阻止、または損なう可能性があります。
Vafseo の商用供給のための当社の原料および医薬品の製造は、第三者メーカーを通じて中国で行われます。現在、当社は中国の第三者契約メーカーである WuXi AppTec の子会社である STA Pharmaceutical Hong Kong Limited に依存しています。 WuXi STA , Vafseo の医薬品および商用医薬品の製造のために、今後も外国の CMO に依存し続ける可能性が高い。また、 Vafseo の製造に使用される原材料の供給や、特定の初期段階の研究サービスについては、中国の第三者に依存しています。米国または中国の規制枠組みの変更、貿易戦争、中国における政治的不安または不安定な経済状況、その他の原因によるものであっても、中国における当社のメーカーが当社のニーズを満たすのに十分な量を生産または研究サービスを提供できない場合、生産の中断または Vafseo の商業化または製品候補の開発能力が損なわれる可能性があります。
例えば、 2024 年 1 月、米国下院は BIOSECURE 法 ( H. R. 7085 年 ) 、上院は実質的に同様の法案を提出した。( S.3558 ) 、この法律が成立し、法制化されれば、米国のようなバイオ医薬品企業が、特定の「懸念される」中国のバイオテクノロジー企業から、契約する能力を失うことなく、生物材料に関連するサービスや製品を購入したり、協力したりする能力を制限する可能性がある。アメリカ政府から資金を受け取ったりしていますWuXi STA を含む当社の契約相手の一部が、この法律の影響を受ける可能性があります。
中国のバイオ医薬品産業は、中国政府によって厳しく規制されています。バイオ医薬品企業に影響を与える中国の規制や政府政策の変更は予測不可能であり、中国における当社のサービスプロバイダーに重大な悪影響を及ぼし、当社の事業、財務状況、業績および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。中国の公衆衛生、経済、政治、社会状況の変化、および米国や英国などの他国政府との関係に関する不確実性は、 Vafseo またはその他の製品候補の製造能力に悪影響を及ぼしたり、政府資金を確保する当社の能力に悪影響を及ぼす可能性があります。当社の財務状況に悪影響を及ぼし、 Vafseo やその他の製品候補の商業化を遅らせる可能性があります。
当社の知的財産権に関するリスク
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当社の知的財産を適切に保護できない場合、第三者が当社の知的財産を使用することができ、市場での競争力に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちのビジネス成功は、私たちおよび私たちの許可者が私たちの薬物製品および技術の特許保護を獲得し、維持する能力と、これらの特許を第三者の挑戦から保護する能力にある程度依存するだろう。私たちは、米国や一部の外国司法管轄区に特許出願を提出することで、私たちの独自製品や技術を保護することを求めています。特許保護を受ける過程は高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を費用効果的またはタイムリーな方法で提出して起訴することができないかもしれない。さらに、私たちは特許保護を得るために特許を申請可能な標的を早期に決定することができないかもしれない。さらに、第三者とのライセンス合意は、特許出願の準備、提出および起訴、または特許の維持または実行を制御することを許可しない可能性がある。これらの第三者は、そのような特許を強制的に実行しないか、または私たちが参加していない場合に、そのような特許を強制的に実行することを決定することができる。したがって、これらの場合、これらの特許出願及び特許は、会社の最大の利益に適合した方法で起訴又は強制的に執行されてはならない。
当社の係留中の特許出願は、当社が製品を開発、製造、または販売する可能性があるすべての国、または他社が当社の技術を使用して製品を開発、製造、および販売する可能性がある国において特許として発行されない場合があります。また、特許として発行された当社の特許出願は、当社の製品に追加的な保護を提供しない場合があります。
製薬とバイオテクノロジー会社の特許地位は非常に不確定である可能性があり、複雑な法律と事実の問題に関連している。製薬やバイオテクノロジー特許で許容される権利要件の広さについては,これまで一致した政策は現れていない。米国や他の管轄区域の特許法または特許法解釈の変化は,我々の特許の価値を低下させたり,我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。したがって、私たちが持っているまたは許可されている特許は十分に広くない可能性があり、他の人が私たちの技術を実践したり、それと競争する製品を開発するのを阻止するのに十分ではないかもしれない。さらに、他の会社は、類似または代替薬物製品または技術を独立して開発したり、私たちの特許医薬製品および技術を中心に設計したりする可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちの競争相手が米国で私たちも所有していると主張する技術を主張する特許出願を準備して提出した場合、私たちは最終的な結果が私たちに有利であっても、米国特許商標局(USPTO)の妨害や派生手続きに参加しなければならないかもしれない。潜在的な製品の開発、テスト、規制審査には多くの時間が必要であるため、どの関連特許も商業化前に満了するか、または商業化後にのみ短期的に存在する可能性があり、これは、私たちと類似しているか、同じ製品を他の製品の商業化から除外する能力を著しく弱める可能性がある。私たちが持っているまたは許可された特許は挑戦されたり失効されたりするかもしれないし、私たちにどんな競争優位性も提供できないかもしれない。我々は第三者から多くの特許の許可や再許可を得ているため,特許所有者と許可者の協力がなければ,第三者侵害者に対してこれらの許可された特許を強制的に実行することはできない可能性があり,実現できない可能性がある.しかも、私たちは私たちが申請したいかなる特許も成功的にまたはタイムリーに獲得しないかもしれない。
一般に,他のすべての特許可能性要件を満たしていれば,最初に特許出願を提出した者は特許を取得する権利がある。しかし、2013年3月16日までに、米国では、最初に発明者がこの特許を取得した。科学文献に発表された発見は、実際の発見よりも遅れがちであり、米国および他の管轄区域の特許出願は、通常、提出後18ヶ月後に発表されるか、または場合によっては全く発表されないので、私たちが特許または係属中の特許出願で保護を要求した最初の発明であるか、またはそのような発明のために特許保護を申請した最初の会社であるかを決定することはできない。また、2011年に“ライシー·スミス米国発明法”(Leahy-Smith America Invents Act)が公布した法律は、米国のいくつかの特許法を改革し、競争相手が付与後にUSPTOで私たちの特許に挑戦することを可能にするプログラムを導入し、各当事者間の審査と付与後の審査を含む。米国以外にも同様の法律がある。例えば、欧州特許条約の法律は、競争相手が欧州特許庁で行政的に我々の欧州特許に挑戦または反対することを可能にする認可後の反対手続を規定している エリスロポエチン。
当社は、第三者の参考文献の提出に基づく特許性異議申し立ての対処に関与する場合があります。または、米国またはその他の場所で、当社の特許権または他者の特許権に異議を唱える異議申し立て、派生手続、再審査、当事者間審査、付与後審査、干渉手続またはその他の特許庁手続または訴訟において、当社の特許権の擁護に関与する場合があります。このような手続または訴訟の悪結果は、当社の特許権の範囲を縮小または無効にし、第三者が当社の技術または製品を商業化し、当社に支払うことなく直接競合することを可能にする可能性があります。
特許の発行は、その発明者、範囲、有効性または執行可能性について決定的ではなく、当社の所有およびライセンスされた特許は、米国および海外の裁判所または特許事務所においてそのような根拠に基づいて異議を申し立てる可能性があります。このような挑戦の結果、当社は排他性または事業の自由を失ったり、特許請求の全部または一部が狭められ、無効化され、第三者が類似または同一の製品を使用または商業化することを防止する当社の能力を制限したり、当社の製品の特許保護の期間を制限したりする可能性があります。
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発行された特許の定期維持費は、特許有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および他の司法管轄区の政府特許機関も、特許出願中に、いくつかのプログラム、文書、費用支払い(例えば、年金)および他の同様の規定を遵守することを要求する。適用規則によれば、多くの場合、滞納金を支払うことによって、または他の方法で過失失効を修正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連する法域特許権の一部または全部の喪失を招く可能性がある。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある不正事件には、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および適切に合法化され、正式な文書が提出されなかったことが含まれるが、これらに限定されない。この場合、私たちの競争相手は私たちが予想していたよりも早く市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
また、当社の製品候補を保護する特許は、当該製品候補の商用化前または直後に失効する可能性があります。したがって、当社の特許ポートフォリオは、当社と同一または類似の製品の商用化から他者を排除する十分な権利を提供しません。
また、特許保護が適切または得られないと思われる場合には、知的財産を保護するために、企業秘密およびノウハウに依存します。営業秘密は守りにくい。当社は、従業員、ライセンシー、共同作業者およびコンサルタントに機密保持契約を締結することを要求しますが、当社の営業秘密またはその他の所有情報を適切に保護するには不十分です。さらに、場合によっては、当社の製品および製品候補に関連するデータに対する特定の所有権および公開権を、研究協力者、ライセンシーおよびその他の第三者と共有します。当社がこの情報の機密性を維持できない場合、特許保護を受けたり、当社の営業秘密またはその他の所有情報を保護する能力が危険にさらされます。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
世界のすべての国で私たちの製品と候補製品の出願、起訴、保護特許に対する費用は目を引くほど高いだろう。したがって、私たちの米国以外のいくつかの国での知的財産権の広さは、米国の知的財産権の広さを持っていないかもしれない。また、一部の国の法律は、知的財産権の保護の程度が米国の法律よりも劣る。そのため、第三者が米国以外のすべての国で私たちの発明を実施したり、米国や他の国で私たちの発明を使用して製造した製品を販売したり、輸入したりすることを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない国で私たちの技術を使用して彼ら自身の製品を開発するかもしれませんし、私たちが特許保護を持っているが、法執行力がアメリカの地域よりも私たちの特許を侵害しているかもしれません。これらの製品は私たちの製品と競争する可能性があり、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
いくつかの国では、多くの会社が知的財産権の保護と擁護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権の実行を支持せず、特に製薬およびバイオテクノロジー製品に関連する特許、商業秘密、および他の知的財産権の実行を支持しておらず、これは、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品を販売することを困難にする可能性がある。米国以外の国で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招き、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があり、私たちの特許は無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願は発表できないリスクに直面し、第三者からのクレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちの知的財産権を世界各地で強制的に実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権の中から私たちの製品や候補製品のために顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
当社が所有またはライセンスしている知的財産と、当社の現在および将来の製品に関連する非特許排他性は、市場での当社の競争力に悪影響を及ぼし、 Auryxia 、 Vafseo またはその他の将来の製品の価値に悪影響を及ぼす可能性があります。
Auryxia 、 Vafseo またはその他の将来の製品に関連して、当社が所有またはライセンスしている特許権および関連する非特許排他性は、第三者を当社と競合することを排除する当社の能力に影響を与えるような方法で制限されています。例えば、第三者は、当社の所有またはライセンスされた物質の組成を中心に特許請求を設計したり、当社の所有またはライセンスされた特許でカバーされていない使用方法のための製品を販売したりすることがあります。
使用方法特許の競合他社による直接侵害の証明を得るには、競合他社が特許使用のための製品を製造し販売していることを証明する必要があります。あるいは、競合他社が直接侵害を誘導または助長していることを証明することができます。競合他社が他者による特許技術の侵害に貢献または誘導していることを証明するには、追加の証明要件があります。例えば、侵害の誘導を証明するには、競合他社の意図の証明が必要です。当社が請求に対して自己防衛したり、他者に対して独自の所有権を保護する必要がある場合、当社が多額のコストを費やし、経営陣の注意を分散させる可能性があります。いずれにせよ不利な判決
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訴訟または行政手続により、当社またはパートナーの Auryxia 、 Vafseo またはその他の将来の製品の販売および販売を妨げる可能性があり、 Auryxia 、 Vafseo またはその他の将来の製品のジェネリックまたはその他の類似バージョンが Auryxia 、 Vafseo またはその他の将来の製品と競合するために市場に参入するリスクを高め、当社またはパートナーの Auryxia 、 Vafseo またはその他の将来の製品の開発および商業化を制限する可能性があります。競争力を損ない、追加的なコストをもたらします。
さらに、医師は、製品が承認されているもの以外の適応症、または適用可能な特許の対象となる「表示外」適応症に対して、競合する同一製品を処方することができる。このような標識外処方は、使用方法特許の侵害を直接侵害したり、助長したり、誘発する可能性がありますが、そのような侵害を防ぐことは困難です。
さらに、上記の当社の特許保護の制限は、当社の医薬品の価値に悪影響を及ぼし、当社にとって受け入れられる条件でコラボレーションパートナーを得る能力を妨げる可能性があります。
米国における特許権に加えて、FDCAの他の条項に基づいてVafseoおよび他の将来の製品のための非特許独占、例えば新しい化学物質、または NCE 新しい用途または新しい処方の排他性、排他性、または排他性であるが、Vafseoまたは任意の他の未来製品がこのような排他性を得ることは保証されない。FDCAは、NCE秘密協定の承認を得た最初のスポンサーに5年間の米国内の非特許専有期間を提供した。FDAが以前に同じ活性部分を含む他の新薬を承認していない場合、活性部分は、医薬物質の作用を担う分子(S)またはイオン(S)からなるが、塩またはエステルである分子部分を含まないか、または共有結合または同様の結合で分子に結合しない分子部分を含まない)、薬物はNCEと呼ばれる。排他期間内に、スポンサーが承認を参照するために必要なすべてのデータを所有していない場合、FDAは、薬剤の別のバージョンのために別の会社が提出したANDAまたは505(B)(2)NDAの審査を受け入れない可能性がある
NCE排他性を有するNDA製品を参照するANDAは、特許無効または非侵害の証明を含む場合、4年後に提出することができる。FDCAはまた、スポンサーによるまたはスポンサーによる新しい臨床研究(バイオアベイラビリティ研究を除く)がFDAによって承認申請に重要であると考えられている場合(例えば、新しい適応、用量、または既存の薬剤の強度)である場合、FDCAはまた、NDAに3年間の排他性、特に505(B)(2)NDAまたは既存のNDAの補充を提供することを規定している。この3年間の排他性は新たな臨床研究に関する条件のみをカバーしており,FDAが原始活性物質を含む薬物のANDAを承認することは禁止されていない。5年間の排他性とは異なり,3年間の排他期はそれと競合するANDAや505(B)(2)NDAの提出を阻止しない.代わりに、それはFDAが排出期間が満了する前にこのような製品を最終的に承認することを阻止するだけだ。5年および3年の排他性は、FDCA第505条(1)条に従って提出された完全なNDAを提出(5年排他性の場合)または承認(3年排他性の場合)の提出を延期しない;ただし、完全なNDAを提出するスポンサーは、提案製品の安全性および有効性の発見を独立してサポートするために、またはスポンサーによるものではないすべての研究を参照するために、完全なNDAを提出するために必要なすべての研究を要求される。
新規医薬品に対して NCE の排他性が付与された場合には、かかる訴訟によって引き起こされた 30 ヶ月の滞在は、その医薬品の NDA の承認日から 7 年 6 ヶ月が経過するまでの期間を延長します。NCE の排他性がない場合、 ANDA の FDA の最終承認の 30 ヶ月の滞在は、参照上場医薬品のスポンサーが ANDA スポンサーからパラグラフ IV 認証の通知を受けた日から開始されます。
NCE に加えて、米国では、FDA は、スポンサーが小児または思春期の集団で特定の試験を実施する承認された医薬品に追加の規制排他的保護を与える権限があります。付与された場合、この小児専用は、付与された非特許専用の期間および関連する特許の期間に関連する規制上の保護に追加された追加の 6 ヶ月を提供することができます。これらの保護が既に失効していない限り。
また、外国規制機関は、その承認政策を変更し、非特許排他性に関する新たな規定を制定することが可能である。例えば、欧州共同体が2020年11月に開始した欧州薬品戦略イニシアティブを背景に、EU薬品立法は現在全面的な審査プロセスを行っている。欧州委員会は2023年4月26日にいくつかの医薬製品に関連する立法文書を改訂する提案を公表し、これらの文書は孤児薬物の監督データ保護期間と排出期間を短縮し、迅速な経路の資格及びその他の変化を修正する可能性がある。2024年4月10日、欧州議会はこの提案に関する立場を採択し、一括計画のいくつかの修正を要求した。提案された改正は依然として欧州議会と欧州理事会の同意と採択を得る必要があるため,提案は採択前に重大な修正が行われる可能性があり,2026年初めまではないと予想される。しかし、長期的には、これらの改正は製薬業と私たちの業務に大きな影響を与える可能性がある。
当社は、 Auryxia 、 Vafseo または当社の将来の潜在的な製品が米国における小児用独占、 NCE 独占、またはその他の市場独占を獲得することを保証することはできません。EU または他の地域、または私たちが最初に受け取ること
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特許以外の排他性保護の対象となるように、そのような医薬品のそれぞれの規制承認を取得します。また、 Auryxia 、 Vafseo 、または当社の将来の製品が特許期間延長されることを保証することはできません。
1 つ以上の一般的な競合他社の市場参入、または当社の知的財産権に異議を唱えようとする第三者の試みは、 Auryxia および Vafseo の販売を制限し、当社の事業および事業結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
Auryxia の組成と使用は、 FDA のオレンジブックに記載されている 14 発行された特許によって現在主張されていますが、または OB について , そして Vafseo の組成と使用は、現在、 Ob に記載されている 13 の発行された特許によって主張されています。当社の特許を無効にしようとしたり、当社の特許が無効または執行不可能なまたは侵害されていないと主張したり、 Auryxia のジェネリック同等物を導入する第三者との競争に成功することを保証することはできません。Vafseo または当社の将来の潜在的な製品。当社のオレンジブック上場特許が第三者による異議申し立てに成功し、 Auryxia または Vafseo のジェネリックバージョンが予想よりも早く承認され発売された場合、 Auryxia または Vafseo の収益はそれぞれ大幅に減少し、当社の売上高、業績および財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
以前、 FDA に提出された Auryxia 錠剤 ( 1 錠 210 mg の鉄鉄 ) のジェネリック版の承認を求める ANDA に関するパラグラフ IV 認証通知書を受け取りました。当社は、かかる ANDA に関する特許侵害の苦情を提起し、その後、 2025 年 3 月 20 日から米国で Auryxia のジェネリックバージョンを販売することを可能にするすべての ANDA 出願者との和解およびライセンス契約を締結しました。当社は、追加の ANDA ファイラーからパラグラフ IV の認証通知書を受け取る可能性があり、 ANDA 訴訟で最終的に成功しない可能性があります。Auryxia または当社の将来の潜在的な製品に対するジェネリック競争は、当社の売上、業績および財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
第三者の知的財産権侵害の請求や第三者の特許に対する異議申立て / 無効手続を含む訴訟および行政手続は、費用がかかり、時間がかかり、当社の創薬、開発および商業化努力を遅らせたり害したりする可能性があります。
私たちは私たちの契約と知的財産権を強制的に執行するために訴訟を提起することを余儀なくされるかもしれないし、契約、侵害、または知的財産権侵害に基づいてクレームを出すと主張する第三者に起訴されるかもしれない。競争相手は私たちの特許を侵害したり、私たちの商業秘密や機密情報を盗用したりする可能性がある。私たちは、私たちの特許を侵害したり、私たちの商業秘密や機密情報を盗用したりすることを防ぐことができないかもしれません。特に法律では、これらの権利を完全に保護していない国ではないかもしれません。また、第三者は将来的に特許を取得する可能性があり、私たちの製品や他の技術が彼らの特許を侵害していると主張しています。もし私たちが第三者から提起された訴訟を弁護することを要求されたら、あるいは私たちが私たちの権利を守るために第三者を起訴すれば、私たちは巨額の訴訟費用の支払いを要求されるかもしれません。私たちの経営陣の注意は私たちの業務から移ってしまうかもしれません。さらに、我々のライセンシー、ライセンシー、または私たちの法的行動に対して損害賠償またはAuryxia、Vafseoまたは任意の候補製品または他の技術に関連する商業活動の禁止を求めることは、許可または取得される可能性のある技術を含み、金銭的責任を負わせる可能性があり、そのような製品または技術の開発、マーケティングおよび販売を阻止する一時的または永久禁止、および/または私たちのライセンシー、ライセンシー、または私たちが許可された製品または他の技術の開発、マーケティング、または販売を継続することができることを要求する。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちの特許が無効または強制執行できないと判断することができ、または、私たちの特許が関連する技術を含まないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。私たちは私たちの許可者、許可者、または私たちがどんな種類の訴訟で勝つかどうか、または商業的に受け入れられる条項で必要な許可を提供するかどうかを予測することができない(もしあれば)。
私たちの商業的成功は私たちが第三者の特許と固有の権利の侵害を避けることにある程度かかっている。しかしながら、我々が現在知らない第三者特許、すなわち、我々の候補製品の使用または製造に関連する化合物、材料、配合、製造方法、または治療方法の請求項が存在する可能性がある。さらに、特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、私たちの候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。製薬とバイオテクノロジー産業の特徴は特許と他の知的財産権をめぐる広範な訴訟だ。私たちは過去に、私たちの製品および候補製品の知的財産権に関連する将来の対抗性訴訟または他の訴訟手続きの脅威に関与しているか、または将来的に脅威にさらされていた。製薬やバイオテクノロジー業界の拡張や特許の発行に伴い,我々の候補製品は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。
当社の製品候補は、前臨床試験および臨床試験中ですが、米国におけるこれらの前臨床試験および臨床試験における当社の製品候補の使用は、 35 U. S.C. によって提供される免除の範囲内にあると考えています。第 271 条 ( e ) は、特許発明を米国内で製造、使用、販売の申し出、または販売、または米国に輸入することは、 FDA への情報の開発および提出に合理的に関連する使用のみのために侵害の行為ではないと規定しています。商用製品に関して当社に対する特許侵害請求の可能性が高まります。当社のポートフォリオには Auryxia と Vafseo の 2 つの商用製品があります。当社は、当社の製品および製品候補、およびそれらを製造するために採用する方法、ならびに使用する方法を確実にしようと努めます。
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促進し、他者の特許およびその他の所有権を侵害しない。ただし、競合他社またはその他の当事者は、いずれにせよ、当社の所有権を侵害していると主張することがあります。
FibroGen は、特定の条件の治療または影響を与える目的で既知のヘテロ環カルボキシアミド化合物を使用する新しい方法に関する米国およびその他の国で特許出願を行っており、これらの出願のいくつかは特許として発行されています。2023 年 11 月、当社と提携パートナーの MTPC は、決済およびクロスライセンス契約を締結しました。 和解協議 , FibroGen とそのコラボレーションパートナーであるアステラス。この和解契約は、 EU 、欧州特許条約の締約国、英国および日本、または和解地域における当社、 MTPC 、 FibroGen 、およびアステラス間のすべての特許紛争を解決します。当社は、今後、決済地域外での FibroGen の特許に関して無効訴訟やその他の法的手続を開始する場合があります。このような手続に成功しない場合、 FibroGen は当社の製品が特許権を侵害していると主張することがあります。
将来、FibroGenを含む第三者は、私たちの製品と候補製品、および他の技術が彼らの特許を侵害していると主張し、AuryxiaVafseoを商業化する能力に挑戦するかもしれない。私たちまたは私たちの許可者にクレームを出した当事者は、禁止または他の衡平法救済を求めて得ることができ、これは、許可または買収が可能な製品を含む任意の候補製品をさらに開発し、商業化し続けることを効果的に阻止することができ、またはAuryxixまたはVafseoを商業化し続けることを効果的に阻止することができる。管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を保有し、我々の任意の製品または候補製品の製造プロセス、製造過程で形成された任意の分子または任意の最終製品自体をカバーする場合、任意のそのような特許の所有者は、適用特許によって許可されたか、またはそのような特許が満了するまで、または最終的に無効または強制的に実行されない限り、そのような製品または候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。同様に、管轄権のある裁判所が、私たちの処方、製造プロセス、または私たちが予想している使用方法をカバーするために、任意の第三者特許を保有している場合、そのような特許の所有者は、許可証を取得しなければ、またはその特許が満期になるまで、または最終的に無効または実行不可能と判定されない限り、私たちが適用候補製品を開発および商業化する能力を阻止または弱めることができるかもしれない。私たちはまた訴訟を解決するために、または訴訟の前に紛争を解決するために許可証に入ることを選択することができる。また、訴訟がない場合であっても、第三者からライセンスを取得して、私たちの研究を進めたり、私たちの製品や候補製品の商業化を許可したりする必要があるかもしれません。第三者特許の許可が必要な場合、私たちが許可を得ることができるかどうか、あるいは許可が利用可能であれば、商業的に合理的な条項で許可を得ることができるかどうかを予測することはできません。このような許可が必要であり、商業的に合理的な条項で適用特許下の許可を得ることができない場合、または許可を得ることができない場合、製品または候補製品を商業化する能力が損なわれたり、遅延されたりする可能性があり、逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
さらに、侵害請求の弁護には、そのメリットを問わず、多額の訴訟費用がかかり、従業員の資源を事業から大幅に分散させることになります。当社に対する侵害の請求が成功した場合、当社は、故意の侵害に対する三倍損害賠償金や弁護士費用を含む多額の損害賠償を支払う、ロイヤルティを支払う、または当社の製品の再設計を行う必要がある場合があります。
さらに、現在当社に所有またはライセンスされている特許または出願の発明または所有権に関する異議または紛争が生じる場合があります。これらの請求の弁護には、そのメリットにかかわらず、多額の訴訟費用がかかり、従業員の資源を当社の事業から大幅に分用することになります。当社の特許または特許出願に関する発明の優先順位を決定するために、第三者によって引き起こされたまたは USPTO によって提起された干渉手続が必要である場合があります。
挑戦特許には、干渉、再審、当事者間の審査、および米国特許商標局または外国司法管轄区における異議および他の同様の手続きにおける許可後審査手続きを含む様々な行政訴訟手続きもある。競争相手は行政訴訟を開始する可能性があり、私たちが発行した特許または未解決の特許出願に挑戦することができ、これらの特許出願の弁護は高価で時間がかかる可能性がある。現在または未来の任意の弁護手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許が無効が宣言されるか、強制的に実行できないリスクに直面するか、または侵害されていないと狭く解釈される可能性があり、私たちの特許出願が発行できないリスクに直面する可能性がある。さらに、現在または将来の任意の訴訟において第三者特許に挑戦する場合、不利な結果が生じた場合、特許技術の使用を停止したり、勝利者から特許技術の許可権を得ようとしようとすることが要求される可能性がある。もし勝利者が商業的に合理的な条項で私たちに許可証を提供しなければ、私たちの業務は損害を受けるかもしれない。たとえ私たちが成功しても、米国特許商標局や外国特許庁の介入や他の行政訴訟に参加することは巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
我々は現在、インド特許庁における異議手続に関与している。この手続は、数年にわたって継続される可能性があり、多額の費用と当社の事業からの従業員資源の転換を伴う可能性があります。また、今後、追加の異議申し立て手続またはその他の法的または行政手続に関与する場合があります。詳細については、「当社の知的財産に関連するリスク」のその他のリスク要因を参照してください。
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また、知的財産訴訟や行政手続に関連して必要な情報開示が多大なため、情報開示中に開示されることにより一部の機密情報が侵害されるリスクがあります。加えて、公聴会、動議またはその他の暫定手続または進展の結果を公表することがあります。証券アナリストや投資家がこれらの結果をマイナスと認識した場合、普通株価格に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示することに関するクレームを受けるかもしれない。
私たちは潜在的な協力者、潜在的な許可者、および他の第三者から機密と独自の情報を受け取った。しかも、私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社に以前雇われていた個人を雇っている。私たちは、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、または独立した請負業者が無意識に、または他の方法でこれらの第三者または私たちの従業員の元雇用主の機密情報を使用または漏洩したと指摘されるかもしれない。私たちはまた、元従業員、協力者、または他の第三者が私たちの特許または他の知的財産権に対して所有権権益を持っているというクレームを受ける可能性がある。私たちは将来的に所有権紛争の影響を受けるかもしれません。例えば、私たちの候補製品の開発に参加するコンサルタントや他の人の義務紛争のためです。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や従業員の注意を分散させる可能性がある。
事業と成長管理に関するリスク
上級管理職や有能な人材を引き付け、維持、動機付けできなければ、 Auryxia または Vafseo の開発と商業化を成功させることができない可能性があります。
合格した人材を採用して維持することが私たちの成功の鍵だ。私たちはまた私たちの幹部、私たちの上級管理職のいくつかのメンバー、そして私たちの商業組織のいくつかのメンバーに非常に依存している。幹部、高級マネージャー、あるいは他の従業員のサービスを失うことは、私たちの研究開発、監督と商業化目標の実現を阻害し、業務戦略を成功的に実施する能力を深刻に損なう可能性がある。具体的には、CRLを受信した後、2022年4月と5月に会社の全分野で約42%のリストラ(空きポストの大部分の閉鎖を含む47%)を実施し、何人かの管理職のメンバーを含む。2022年11月には、ビジネス組織の個人を含む約14%の従業員を削減するリストラ計画も実施したが、戦略顧客管理に重点を置いたビジネスモデルへの移行を決定したためである。しかも、規制決定結果に関連する不確実性は自然減員を増加させる可能性がある。経営陣のメンバーと他のキーパーソンの流失は、職責と任務を調整できなかったこと、新しい管理システムとプロセスを作成する必要性、企業文化への影響及び歴史知識の保留を含む多くのリスクに直面させた
また、役員、上級マネージャー、および他の重要な従業員を交換することは困難かもしれませんが、私たちの業界でAuryxiaVafseoの開発と商業化に成功し、任意の候補製品に必要なスキルや経験を持っている個人の数が限られているので、長い時間がかかるかもしれません。私たちの将来の財務業績と私たちがオリシャとVafseoを開発し、商業化し、効果的に競争する能力は、私たちが未来のどんな成長を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。そのため、私たちは十分な経験を持つ多くの合格者を採用、訓練、統合、維持することができなければならない。私たちの競争相手と業界全体の他の会社が私たちの人員、特に私たちの地理的地域で激しい競争をしているので、私たちは受け入れ可能な条件でこれらの人員を採用、訓練、維持、または激励することができないかもしれない。過去数年間、現在の業界の就職市場の動態により、製薬と生物技術業界は従業員の募集と維持に直面している挑戦が大幅に増加した。
さらに、研究開発および商業化戦略の策定と実行を支援するために、科学的および臨床的アドバイザーを含む請負業者、コンサルタント、アドバイザーを信頼しています。当社の請負業者、コンサルタント、アドバイザーは、当社以外の企業に雇用され、当社への利用可能性が制限される他のエンティティとの契約がある場合があります。経営陣などの増員や優秀な人材の引き付け · 維持ができない場合、当社の成長と事業戦略の遂行能力が制限されます。
2022 年 4 月、 5 月、 11 月に実施された当社のコスト削減計画およびそれに伴う人員削減は、予想される削減につながらず、総コストおよび経費が予想を上回り、事業を混乱させる可能性があります。 .
CRL の受領に伴い、 2022 年 4 月と 5 月に、経営陣を含む全部門で約 42% の人員削減を実施しました。2022 年 11 月には、
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私たちは戦略顧客管理に重点を置いたビジネス努力モデルに移行することにしたため、私たちの従業員数は約14%減少し、その中には私たちのビジネス組織の個人が含まれています。リストラは、私たちの戦略を私たちのビジネス製品Auryxiaと私たちの開発の組み合わせに再配置する決意を反映し、私たちの運営費用を著しく削減するより広範なコスト節約計画の一歩です。予見できない困難、遅延或いは意外なコストのため、私たちは私たちの再構成努力による期待収益、節約とコスト構造の改善を完全に或いは部分的に実現できないかもしれない。2023年12月31日および2022年12月31日までに、私たちはそれぞれ約20万ドルと1,590ドルの再編費用を記録し、主に契約終了福祉と関係があり、解散費、非現金株報酬支出、医療保健及び関連福祉を含む。再編から予想される運営効率とコスト節約を実現できなければ、私たちの運営業績や財務状況は不利な影響を受けるだろう。私たちはまた私たちが今後もっと多くのリストラや再編成活動をしなければならないという保証はない。また、私たちのコスト節約計画は、AuryciaとVafseoを商業化することを含めて、私たちの運営を混乱させる可能性があり、これは私たちが製品収入を作る能力に影響を与えるかもしれない。また、私たちのリストラは、計画されたリストラを超えた自然減員や、私たちの日常運営の中断など、予期せぬ結果をもたらす可能性がある。私たちのリストラはまた、私たちの業務に重要な合格管理、科学、臨床、製造、販売とマーケティングスタッフを吸引し、維持する能力を損なう可能性があります。合格した人材を引き付けたり引き留めたりできなければ、オリシャとVafseoを商業化することに成功できず、将来的に私たちの候補製品の開発と商業化に成功することもできないだろう。私たちはアメリカでのVafseoの商業化を支援するためにより多くの従業員を雇用する必要があるだろうし、私たちがそうすることを成功または遅延させることができなければ、Vafseoの潜在的な発売は延期されるかもしれない。
当社は、従業員基盤を含む当社の成長管理、パートナーシップおよび事業の成功管理において困難に直面する場合があります。
日々の業務において、業務規模を管理する上で困難であり、事業運営に伴う課題に直面することがあります。当社は、日本における Riona の商品化、欧州におけるクエン酸鉄の開発 · 商品化、および現在、日本および潜在的に他のアジア諸国における協力パートナーである MTPC と、メディツテリトリーにおける協力パートナーである Medice によって Vafseo の商品名で販売されている、または今後販売されるヴァダドスタットの開発 · 商品化について戦略的コラボレーションを行っています。当社の事業が継続するにつれて、現在の関係を管理し、様々な戦略的協力者、コンサルタント、ベンダー、サプライヤー、その他の第三者との新たな関係を築く必要があると予想しています。これらの関係は複雑で、問題に対処する際に多くのリスクを生み出します。
例えば、当社は、欧州における Auryxia 、日本における Vafseo 、欧州、米国およびその他の商業および臨床使用が承認されている地域に供給するか、または供給することに同意しており、限られた財務および管理リソースを正常に管理する必要があります。また、必要な原材料 · 製品が入手できない場合や、原材料 · 製品のコストが予想以上に高くなることがあります。当社が供給義務を正常に管理できない場合、当社の製品を商品化またはパートナーに供給する能力は、パートナーとの関係および当社の営業結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの将来の財務業績と私たちが承認された場所でオリシャとVafseoを商業化し、効果的に競争する能力は、私たちが将来どのような成長を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。このような未来の成長は企業と経営陣の会員たちに重大な追加的な責任をもたらすだろう。未来のどんな成長も管理するために、私たちは私たちの管理、運営、財務システム、手続き、手続きを継続して実施し、改善しなければならない。例えば、私たちは最近、新しい企業資源計画システムに移行し、もし私たちが新しいシステムで何か困難や問題に遭遇した場合、私たちが適時に会計して財務報告を完了する能力に影響を与える可能性があります。私たちは、これらの改善を効果的またはタイムリーに実施することができず、既存のシステム、プログラム、およびプロセスの不足点を発見することができるかもしれない。さらに、既存または実施されるシステム、プログラム、およびプロセスは、このような成長を満たすのに十分ではない可能性がある。私たちの業務のどんな拡張も巨額のコストを招き、私たちの管理と業務発展資源を移転する可能性があります。成長を管理できないどんな状況も、私たちの業務計画の実行を延期したり、私たちの運営を妨害したりする可能性がある。私たちはこれらの任務を達成できないかもしれません。もし私たちがそのいずれかの任務を達成できなければ、私たちの会社の管理と発展に成功するのを阻害するかもしれません。
また、事業に対する期待の変化により、従業員の規模をさらに調整する必要がある場合があります。その結果、経営陣は日々の活動から不釣り合いな注意をそらす必要があり、これらの成長関連の活動および関連経費の管理に相当な時間を費やすることが求められます。さらに、特定のサービスを提供するために独立した第三者に依存しています。当社は、これらの外部サービスプロバイダーとの関係を、従業員関係ではなく、独立した請負業者関係になると信じる方法で構築しています。当社のサービスプロバイダーのいずれかが後に法的に従業員とみなされる場合、当社は雇用および税金の源泉徴収責任およびその他の追加費用、その他の複数の損害賠償および弁護士費用の対象となる可能性があります。
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当社は、 2023 年 12 月 31 日時点の財務報告に関する内部統制において、在庫および在庫関連取引の会計に関する重大な弱点を特定しました。この重大な弱点を是正できない場合、または将来的に財務報告に関する内部統制に重大な弱点その他の欠陥が生じた場合、または財務報告に関する効果的な内部統制システムを維持できなかった場合、財務結果を正確かつタイムリーに報告したり、不正を防止したりすることができない可能性があります。財務報告に関する内部統制が効果的でないと判断し、事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
信頼できる財務報告を提供するためには、財務報告に関する効果的な内部統制が必要であり、適切な開示統制と手順とともに、詐欺を防止するように設計されています。必要な新しい管理または改善された管理を維持または実施しない場合、または実施の困難が発生した場合、報告義務を履行できない可能性があります。さらに、サーベネス · オックスリー法第 404 条または第 404 条に関連して、必要に応じて当社によるテスト、または独立した公認会計事務所による試験により、重要な弱点とみなされる財務報告に関する内部統制の欠陥が明らかになる場合、または連結財務諸表の将来的または遡及的な変更を必要とする場合、またはその他の特定さらなる注意や改善の分野です
私たちが先に2023年12月31日までの10-k表年次報告書に開示したように、または 2023セル10-K 私たちは、2023年12月31日まで、財務報告の内部統制に大きな弱点があることを発見した。重大な欠陥とは、財務報告の内部統制に欠陥或いは欠陥の組み合わせが存在し、私たちの年度或いは中期合併財務諸表の重大な誤報が合理的な可能性があり、適時に防止或いは発見できないようにすることである。具体的には、在庫対帳簿、管理費用の計算、貸借対照表における短期および長期在庫の列報、および会社調達承諾計算に関連する負債を含む、在庫および在庫関連取引の会計完全性および正確性の効果的な制御を設計し、維持していないと我々の経営陣は結論している。実質的な弱点に関するさらなる議論は、第1部第4項“制御とプログラム”を参照されたい
我々は、(I)新たなプロセスおよび制御を実施して記録し、私たちの在庫照合の完全性および正確性の確保を支援すること、(Ii)米国GAAP在庫会計経験を有する第三者テーマ専門家および会計担当者をより多く招聘すること、(Iii)会社調達承諾負債を計算するためのキーレポートの正確性を向上させること、および(Iv)財務諸表および関連開示に含まれる在庫の完全性および正確性を確保するための効果的な監視および監視制御を確立することを含む、この重大な弱点を補うために行動を継続することを計画している。しかし、私たちがこの重大な欠陥をタイムリーに修正できるという保証はありません。あるいは私たちの救済努力は、私たちが財務報告書に対する内部統制が将来的に有効になるという結論を出すのに十分です。この重大な弱点が将来的に救済されても、財務報告の内部統制でより多くの重大な弱点や欠陥を発見することができ、是正や修復が必要になる可能性がある。例えば、私たちは、2022年12月31日まで、財務報告の内部統制に重大な欠陥があり、私たちの製品返品準備金に関連して、2022年、2021年、2020年12月31日までの財務諸表を改訂したことを発見しました。
さらに、重大な弱点があるとの結論は、会計管理および手順に関する精査、審査、監査および調査の増加を生じさせ、財務諸表の欠陥または誤りの追加的な領域につながる可能性があります。
我々は、財務報告の内部統制の十分性を評価して記録するために、外部コンサルタントを招聘し、詳細な作業計画を維持し、上述した在庫および在庫に関連する取引の会計に関連する重大な欠陥および任意の将来の制御欠陥または重大な欠陥を修復するステップを継続し、制御プログラムを適宜改善し、制御が文書で説明されたように機能しているかどうかをテスト検証することによって、財務報告内部制御の継続的な報告および改善手順を維持する必要がある。内部統制における重大な弱点や欠陥をタイムリーに是正することができない場合、または404条の要求を他の方法でタイムリーに遵守することができなければ、適用される期間内に財務情報を正確に記録、処理、集約、報告する能力が悪影響を受ける可能性があり、私たちは、米国証券取引委員会、ナスダック証券市場または他の規制機関の制裁または調査、および株主訴訟を受ける可能性があり、これらの訴訟が私たちに有利であっても、追加の財務および管理資源が必要となり、私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。財務報告の維持や実施に必要な有効な内部統制ができなかったり、そのような内部統制を実行する際に困難に遭遇したりすることは、追加的な重大な弱点を招き、私たちの報告義務を履行できなかったり、私たちの財務諸表に重大なミスが生じたりする可能性があります。さらに、信頼できる財務報告を提供したり、詐欺を防止することができなければ、私たちの業務や運営結果が損なわれる可能性があります。悪い内部統制は、投資家が私たちが報告した財務情報に自信を失う可能性もあり、これは私たちの普通株の取引価格にマイナス影響を与える可能性があり、将来の業務計画に資金を提供する資金を調達する能力に影響を与える可能性もある。
株式会社アケビア · セラピュティクス| フォーム 10— Q|ページ 88
当社の情報技術システムおよび情報、または当社の協力者およびその他の第三者が所有する情報技術システムまたは情報のセキュリティ侵害および不正使用は、当社の臨床試験の完全性を損ない、当社の規制提出に影響を与え、当社の知的財産を保護する能力を損ない、多額の罰金またはその他の罰則をもたらす可能性のある規制措置の対象となる可能性があります。
私たち、私たちの協力者、請負業者、および他の第三者は、任意のネットワークセキュリティイベントを含む任意の障害、不足、中断、またはセキュリティホールの情報技術に深刻に依存しており、私たちが業務を効率的に運営する能力を損なう可能性があります。さらに、我々および我々の協力者、請負者および他の第三者依存情報技術ネットワークおよびシステムは、インターネットおよび人工知能に基づくソフトウェアを含み、臨床試験データ、患者情報および他の電子情報を処理、送信および格納し、運営および財務取引および記録、個人識別情報、賃金データおよび従業員スケジューリング情報を含む様々な業務フローを管理またはサポートする。私たちの情報技術の大部分はサプライヤーから購入しましたが、私たちのシステムはこれらのサプライヤーに依存しています。当社は、ビジネス上利用可能なシステム、ソフトウェア、ツール、および監視に依存して、会社および顧客情報の処理、送信、および記憶にセキュリティを提供しています。
当社の業務の通常業務において、当社および第三者の契約者は、当社の知的財産および当社の業務および臨床試験患者およびビジネスパートナーの業務に関連する所有または機密のビジネス情報を含む、当社およびそれぞれのネットワーク上で個人およびその他の機密データを保持します。特に、臨床試験の情報の保存および管理は、 CRO およびその他の第三者に依存しています。また、 Auryxia および Vafseo の患者情報の管理には第三者に依存しています。さらに、バイオ医薬品業界では、人工知能ベースのソフトウェアの使用がますます普及しています。人工知能ベースのソフトウェアの使用は、機密所有情報の公開につながり、知的財産の利益を実現する能力に影響を与える可能性があります。この機密情報の安全な維持は、当社の事業と評判にとって重要です。
会社や他の実体や個人は、様々なセキュリティ事件、ネットワーク攻撃、および他の不正アクセスシステムや情報の攻撃を受けることが増えている。これらの脅威は様々な出所から、個人ハッカーから国家支援への攻撃に由来する可能性があり、その複雑さは不十分である。攻撃者は人工知能と機械学習を用いて目標に対してより自動化され,より的確で組織的な攻撃を行った.ネットワーク脅威は、広範な目標である可能性があり、私たちの情報システムまたは私たちのプロバイダまたは第三者サービスプロバイダの情報システムのためにカスタマイズされてもよい。セキュリティホール、ネットワーク攻撃、または許可されていない私たちの臨床データまたは他のデータへのアクセスは、私たちの臨床試験の完全性を破壊し、私たちの規制文書に影響を与え、私たちの業務に重大なリスクをもたらし、私たちの知的財産権を保護する能力を危険にさらし、これらのリスク要因の他の部分に基づいて議論されたGDPRおよびCCPA、および米国以外の機密または個人情報を保護する連邦、州または他の現地法律下のプライバシーまたはセキュリティルールを含む規制行動の影響を受ける可能性があり、これらの措置は高い弁護コストをもたらし、巨額の罰金または他の処罰を招く可能性がある。ネットワーク攻撃には、マルウェア、コンピュータウイルス、ハッカー攻撃、社会工学、ゼロ日脆弱性、または他の許可されていないアクセス、または私たちのコンピュータ、通信、および関連システムへの他の重大な被害が含まれる可能性があります。これらのリスクを管理し、回避し、攻撃に対応する準備をしているにもかかわらず、我々の予防およびいかなる救済行動も成功しない可能性があり、このような措置は、ネットワーク攻撃が発生した場合のような、システムが正常に動作していないか、または不正アクセスまたは機密または個人識別情報を開示する可能性を除去することができない。セキュリティホールは、物理的または電子的な侵入、コンピュータウイルス、恐喝ソフトウェア、許可されたユーザへのなりすまし、ハッカー攻撃、または他の手段によっても、システムの機密情報の中断または閉鎖、または許可されていない漏洩を引き起こす可能性がある。
私たちの協力者、サプライヤー、サービスプロバイダ(例えば、私たちのCRO)は、情報セキュリティリスクを管理し、回避し、攻撃に対応する措置をとっていると信じていますが、私たちは、私たちの協力者、プロバイダ、またはサービスプロバイダに対する攻撃の悪影響を受ける可能性があり、私たちは、このような事件が私たちの業務に与えたいかなる損害も救済するための十分な契約救済措置を持っていないかもしれません。さらに、外部の当事者は、“詐欺”および“ネットワーク釣り”電子メールまたは他のタイプの攻撃を使用することによって、詐欺的な方法で従業員、協力者、または他の請負業者に敏感な情報を漏洩させること、または詐欺的支払いを支払うこと、またはマルウェアをダウンロードすることを含む他の動作を行おうと試みる可能性がある。私たちの職員たちはこのような詐欺活動の目標になるかもしれない。外部側はまた、分散拒否サービス攻撃を受けるか、または“トロイの木馬”プログラムを介して、私たちのシステムおよび格納されているデータにアクセスするために、ウイルスまたは他のマルウェアをユーザのコンピュータに導入することも可能である。サイバー攻撃はより一般的になり、検出と防御がより困難になった。人工知能を用いて複雑な詐欺電子メールおよび深刻な偽音声およびビデオを生成することを含む、許可されていないアクセスを取得し、無効にしたり、サービスを無効にしたり、システムを破壊したり、またはシステムを破壊するための技術がしばしば変化し、より複雑になっているため、通常、ターゲットに攻撃をかけたときに識別することができ、長い間検出が困難である可能性があるため、これらの技術を予見したり、十分な予防または検出措置を実施することができない可能性があり、このような事件およびそれによる被害を直ちに検出することができない可能性がある。
このような攻撃の成功または失敗、または当社の情報セキュリティおよびそれらを防止、検出および対応するために実施する措置に関するその他の侵害は、次の可能性があります。
株式会社アケビア · セラピュティクス| フォーム 10— Q|ページ 89
• 内部システムの再構築、訴訟からの防御、規制当局からの問い合わせまたは措置への対応、損害賠償または罰金の支払い、または第三者に対するその他の救済措置などに関連する多大なコストが発生する場合。
• 当社の臨床試験の参加者、 Auryxia 患者などの個人情報の公開につながります。
• 研究の完全性を損なったり、完成を遅らせたり、開発プログラム、事業運営、商業化努力を中断したりすること。
• 当社の企業秘密や所有情報を保護する能力を損なう
• 当社の評判を損ない、ビジネスパートナーが当社と協力することを妨げる。
• 経営陣や重要な情報技術リソースの注意をそらすのです
当社の内部コンピュータおよび情報システムの適切な機能およびセキュリティを維持しない場合、当社のデータまたはマーケティングアプリケーションの損失または損傷、または機密情報または所有情報の不適切な開示、当社の業務の中断、当社の評判の損傷、 HIPAA などのさまざまな連邦、州またはその他の適用可能なプライバシー法の下で責任請求または規制上の罰則の対象となる可能性があります。GDPR または CCPA を含む州のデータ保護法が、当社の競争力を損ない、当社の製品および製品候補のさらなる開発および商業化を遅らせ、またはお客様や患者との関係に影響を与えます。
当社の従業員、独立請負業者、主任調査員、 CRO 、 CMO 、コンサルタントおよびベンダーは、規制基準および要件の不遵守、インサイダー取引を含む不正行為またはその他の不適切な活動を行う可能性があります。また、 l 当社が現在または将来行う可能性のある国際事業を管理する aws および規制は、コストのかかるコンプライアンスプログラムの開発と実施を必要とする場合があります。
当社は、従業員、独立請負業者、主任調査員、 CRO 、 CMO 、コンサルタントおよびベンダーが詐欺行為またはその他の違法行為を行うリスクにさらされています。これらの当事者による不正行為には、以下を含む適用法に違反する意図的、無謀および / または過失な行為または不正行為が含まれます。
• FDA およびその他の医療当局の規制 ( 規制当局に真実で完全かつ正確な情報の報告を要求する法律、および未承認医薬品または未承認使用のための承認医薬品の販売を禁止する法律を含む )
• GxP を含む品質基準
• 連邦および州の医療詐欺および乱用に関する法律および規制および米国以外の同等のもの
• FCPA 、英国贈収賄法、または国固有の贈収賄防止法、汚職防止法、並びに様々な輸出入法規制などの贈収賄防止法、汚職防止法。
• 真実かつ正確な財務情報およびデータの報告を要求する法律
• インサイダー取引に関連するものを含む、米国以外の州および連邦の証券法規制および同等のもの。
私たちはTGAのVafseoに対するマーケティング許可を持っていて、私たちはVafseoに対して世界的な臨床試験を行い、将来的に腐敗が盛んな国で追加的な試験を行う可能性があり、私たちの人員や私たちの任意のサプライヤーや代理店、例えば私たちのCROまたはCMO、これらの法律のいずれかに違反し、私たちの臨床試験と私たちの業務に重大な悪影響を与え、刑事または民事罰金と制裁を招く可能性がある。私たちは私たちの国際商業実践を規範化する複雑な法的制約を受けている。これらの法律には、CROやCMOのような米国企業およびその中間者が、業務を獲得または維持したり、会社のために任意の形態の利益を得るために、外国政府関係者に不正な金を支払うことを禁止する“海外腐敗防止法”が含まれている。“海外腐敗防止法”はまた、企業に正確な帳簿と記録を保持し、適切な会計制御を維持することを求めている。米司法省と米証券取引委員会が過去と最近に行ったいくつかの“反海外腐敗法”調査は生命科学分野に集中している。
FCPA の遵守は、特に汚職が問題であると認識されている国々では、高価で困難です。当社が臨床試験を実施し、 CMO を有する国のいくつかは、汚職の歴史があり、 FCPA 違反のリスクが高まります。さらに、 FCPA は、多くの国の病院が政府によって運営されており、医師やその他の病院従業員は外国政府の職員とみなされているため、製薬業界にユニークな課題を提示しています。臨床試験やその他の業務に関連して、製薬会社、または CRO が病院に代わって行った特定の支払いは、政府関係者への不適切な支払いとみなされ、 FCPA の執行措置につながっています。
さらに、英国贈収賄法は当社のグローバルな活動に適用され、個人および公務員に対する贈収賄を禁止しています。イギリスの贈収賄法は、贈収賄の提供と受領の両方を禁止し、贈収賄を防ぐために「適切な手続き」を講じていたことを証明できない限り、贈収賄を防ぐことができなかった企業に厳格な責任を負わせています。そこに
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また、臨床試験を実施した国における贈収賄防止法や腐敗防止法も行っており、これらの多くは重大な金銭的または刑事的罰則のリスクを伴っています。
当社はまた、特定の商品、通貨、製品、材料、サービスおよび技術の様々な国または特定の人物との移動および特定の業務を制限する貿易管理規制および貿易制裁法の対象となります。商用および臨床製品およびその他の臨床試験用品を移転する能力、および従業員、独立請負業者、主任研究者、 CRO 、 CMO 、コンサルタントおよびベンダーの特定の国間の移動能力は、必要なライセンスを維持し、これらの法律および規制を遵守することを条件としています。
従業員の不正行為には、臨床試験の過程で得られた情報の不適切な使用も含まれ、規制上の制裁や当社の評判に重大な損害を与える可能性があります。これには、 HIPAA 、その他の米国連邦法および州法、および GDPR を含む米国以外の管轄区域の要件に違反することが含まれます。また、従業員または当社関係者によるインサイダー取引違反に関連してリスクにさらされます。
禁止された行為を阻止するために実施される内部統制、政策およびプログラム、ならびに訓練およびコンプライアンス計画は、私たちの従業員、請負業者、コンサルタント、代理または他の代表が、このような内部政策または適用された法律法規違反を違反または回避することを効果的に防止できない可能性があります。国際ビジネス慣行法を遵守しない場合、将来の任意の臨床試験に影響を与える可能性があり、禁固、一時停止または政府請負の禁止、私たちの製品を市場から撤回すること、またはナスダック資本市場から撤退することを含む実質的な民事または刑事罰を受ける可能性がある。また、上記の法律を遵守する上で大きなコストが生じる可能性があることを確保するために、十分な制度、制御、プログラムを実施している。上記の法律法規は、当社のビジネスに悪影響を及ぼす可能性のある様々な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネススケジュールを制限または禁止する可能性があります
さらに、従業員および第三者の不正行為を常に識別して阻止することができるわけではなく、このような活動を検出し、防止するための予防措置は、既知または未知のリスクを効果的に制御したり、損失を防止したり、そのような法律や法規に準拠できなかったことによる政府の調査または他の行動や訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。もし私たちにこのような訴訟を提起した場合、私たちは私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しなかった場合、あるいは私たちの従業員、コンサルタント、独立請負業者、CRO、CMO、サプライヤー、または主要な調査者に対してこのような訴訟を提起した場合、これらの行動は、民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療保健計画から除外される可能性があり、契約損害、名声損害、利益および将来の収益の減少、私たちの業務の削減、私たちの機密情報および監禁を削減することを含む、これらのいずれもが私たちの業務運営能力および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
当社の財務諸表には、親善を含む長期資産および合併の結果として生じる無形資産が含まれています。無形資産が減損し、特定の状況下で将来的にさらに減損する可能性があります。また、不動産設備、使用権資産、グッドウェルなどの他の長期資産は、特定の条件下で将来的に損なわれる可能性があります。将来的に資産、設備、使用権資産、善意または無形資産の減損の可能性は、当社の業績および財務状況に大きな影響を与える可能性があります。
2024 年 6 月 30 日現在、合併による親善および確定無形資産の合計は約 7710 万ドル、不動産および設備の合計約 290 万ドル、使用権資産の合計約 1040 万ドルを有しています。ASC 350 に従い、 善意 · その他 , 当社は、親善のために毎年、または特定の減損指標に応じて、親善および無形資産の公正価値の基礎となる推計および仮定を見直す必要があります。さらに、 ASC 360 の下で、 不動産·工場および設備 当社は、資産の帳簿金額が回収できない可能性があることを示す事象または状況の変化がある場合には、資産および設備および使用権資産を見直す必要があります。長寿命資産の減損を引き起こす事象は、製薬業界に固有のリスクであり、しばしば予測できません。
減価を表明し、このような検討が必要な場合には、オリシャのビジネスパフォーマンス、私たちの戦略的措置を実行できないこと、私たちの時価が私たちの帳簿純価値よりも著しく低いまで悪化していること、法的要因の重大な不利な変化、予期しない不利なビジネス状況、および規制機関の不利な行動または評価が含まれるが、これらに限定されない。もし私たちの長期資産が減値したと判断すれば、私たちはこのような減価に関連する重大な衝撃を発生させる必要があるかもしれません。どのような打撃も私たちの将来の経営業績と財務状況に重大な影響を与えるかもしれません。減算分析に用いた見積り,判断と仮定,および我々の解析結果を付記2で検討した 重要会計政策の概要 私たちは、監査されていない簡明な連結財務諸表の第1部、第1項。財務諸表及び補足データブック格10-Q。もしこれらの推定、判断、および仮定が未来に変化した場合、オリシャがその現在の予測予測を満たすことができなければ、将来は工場と設備、使用権資産、商業権、または私たちの無形資産に関連する追加の減価費用を記録する可能性があり、必要があるかもしれない
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Auryxia の開発された製品権の耐用年数を推定し、当社の財務状況、特定の重要な契約、および将来の営業結果に大きな影響を与える可能性があります。
当社に対して製品責任訴訟が提起された場合、当社は実質的な責任を負う可能性があり、 Auryxia または Vafseo の商業化を制限する必要があります。
当社は、 Auryxia および Vafseo の臨床および商業使用の結果として、製品責任の固有のリスクに直面しています。例えば、 Auryxia または Vafseo が傷害を引き起こしたり、臨床試験、製造、マーケティングまたは販売中に不適切であることが判明した場合、当社は訴訟を起こす可能性があります。このような製品責任の請求には、製造上の欠陥、設計上の欠陥、製品または製品候補に固有の危険性を警告しなかったこと、過失、厳格な責任および保証違反の申し立てが含まれます。州の消費者保護法の下で主張することもできる。当社が製品責任の請求に対して正常に防御できない場合、当社は実質的な責任を負ったり、 Auryxia または Vafseo の商業化を制限する必要が生じる可能性があります。防衛に成功しても、多大な財政的 · 管理的資源が必要である。メリットまたは最終的な結果にかかわらず、製品責任請求は次の結果をもたらす可能性があります。
• Auryxia や Vafseo の需要減少
• 私たちの名声とメディアの深刻な否定的な関心を損なう
• 臨床試験参加者の脱退
• 臨床試験の遅延または終了
• Auryxia や Vafseo の開発を継続できないこと
• 関連訴訟の巨額の抗弁費用
• 経営陣の時間と資源を移転する
• 被験者や患者に対する多額の金銭的報酬
• 製品のリコールや撤回、ラベル表示、マーケティングまたはプロモーションの制限;
• Auryxia や Vafseo の需要減少
• 収入損失
• Auryxia または Vafseo を商業化できないこと
• 私たちの株価は下落しています。
潜在的な製品責任クレームを防止するために、許容可能なコストで十分な製品責任保険を得ることができず、我々が開発した製品の商業化を阻止または阻害する可能性がある。私たちが今保険をかけているのはわが社に合うと思う製品責任保険です。私たちは製品責任保険を引き受けますが、私たちに対するいかなるクレームも、裁判所の判決または和解の金額の全部または一部が私たちの保険範囲内にない、あるいは私たちの保険範囲を超えてしまう可能性があります。私たちの保険リストにも様々な例外があります。私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれませんが、私たちの保険範囲は不足しているか、あるいは保険範囲がないです。もし私たちが裁判所の裁決または和解合意で達成された私たちの保険範囲の制限を超えているか、または私たちの保険カバー範囲内にないいかなる金額も支払わなければならないなら、私たちはこれらの金額を支払うために十分な資本を得ることができないか、または十分な資本を得ることができるかもしれない。しかも、保険カバー範囲はますます高くなり、私たちは合理的なコストで保険カバー範囲を維持できないかもしれない。私たちはまた起こりうる追加製品の責任リスクを保証するのに十分な追加保険を受けることができないかもしれない。したがって、製品責任クレームは、私たちの業務に重大な影響を与える損失を招く可能性があります。
当社は、上場企業として事業を行うことにより、引き続きコストが増加し、経営陣はコンプライアンス · イニシアチブやコーポレート · ガバナンス · プラクティスに相当な時間を費やす必要があります。
上場企業として、私たちは厳しい規制環境で運営しており、巨額の法律、会計、監査、その他の費用を発生させ続けている。2002年のサバンズ·オクスリ法案や サバンズ·オクスリー法案 ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダック資本市場の上場要求と他の適用される証券規則と法規は上場企業に対して各種の要求を提出し、有効な開示と財務制御の確立と維持及びある会社の管理方法を含む。特に、サバンズ-オキシリー法案404条の遵守は、会計関連費用を大量に発生させ、多くの管理努力を要することを求め続けていく。私たちのテスト、あるいは私たちの独立公認会計士事務所によるテストは、私たちの内部統制の欠陥を明らかにするかもしれません。私たちは適時な救済を要求されます。もし私たちがサバンズ-オクスリ法案の要求を守ることができなければ、私たちは米国証券取引委員会、ナスダック資本市場、または他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性があり、これは追加の財務と管理資源を必要とし、私たちの証券の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。また、信頼できる財務報告を提供したり、当社従業員の遠隔作業の結果を含めて詐欺を防止することができなければ、私たちの業務や運営結果は実質的な悪影響を受ける可能性があります。
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当社は、公開会社として事業を継続するために発生する追加費用の額を予測または見積もることはできません。これらの規則や規制は、多くの場合、特異性が欠如しているため、異なる解釈の対象となることが多く、その結果、規制当局や統治機関による新しいガイダンスの提供により、実際の適用は時間とともに進化する可能性があります。
当社の取締役および役員による補償請求は、当社に対する成功した第三者の請求を満たすために利用可能な資金を減少させ、当社が利用可能な金額を減少させる可能性があります。 .
改正された第 9 回修訂および改訂された設立証明書、または 憲章、 第 2 回修正および改定定款、または 細則 デラウェア州一般法人法で認められる最大限の範囲で、または DGCL 当社の取締役および執行役員の受託義務違反による金銭的損害賠償に対する個人的責任また、当社の憲章および定款では、当社の取締役および執行役員に補償を行い、当社の従業員およびその他の代理人を DGCL が許可する最大限の範囲で補償することが定められています。
さらに、 DGCL 第 145 条で認められているように、当社の定款および当社の取締役および執行役員と締結した補償契約は、次のように規定しています。
• 当社は、当社の定款に定義されている当社の取締役および役員に対し、デラウェア州法律で認められる最大限の範囲で、これらの職務で当社に勤務したり、当社の要請に応じて他の関連事業者に勤務したりした際に補償します。デラウェア州の法律は、その人がアケビアの最善の利益に反するか否かを合理的に信じられる方法で誠実に行動し、刑事訴訟に関して、その人の行為が違法であると信じる合理的な理由がない場合に、法人がその人を補償することができると規定しています。
• 法律の適用が許可された場合、私たちは従業員と代理人を適宜賠償することができる。
• 私たちは、訴訟弁護に関連する費用を取締役や上級管理者に前借りすることを要求されていますが、最終的にその人が賠償を受ける資格がないと判断された場合、その役員または上級管理者は、前金の返済を約束しなければなりません。
• 当社の定款に付与される権利は排他的ではなく、当社は、取締役、役員、従業員および代理人と補償契約を締結し、これらの者を補償するための保険を取得する権限を有しています。
当社の取締役または役員による補償請求は、当社の現金資源および事業資金調達能力に影響を及ぼす可能性があります。
将来の課税所得を相殺するために純営業損失を使用する能力は、一定の制限の対象となります。
国税法第382条又は第382条の規定により、会社に所有権変更が発生した場合は、その利用変更前に純営業損失の能力が制限され、又は ノルス 将来の課税収入を相殺するために。2018年12月12日、私たちは合併を完了し、これが第382条に規定する所有権変更につながったと考えています。また、減税·雇用法案には、CARE法案の改正案が含まれており、米国連邦税率や純営業損失の繰越を管理するルールの改正が含まれており、将来の課税収入を完全に相殺する能力に影響を与える可能性がある。将来私たちの株式所有権の変化は、その多くは私たちがコントロールできるものではなく、第382条によると、追加的な所有権の変化を招く可能性がある。したがって、課税収入が発生すれば、変化前のNOL繰り越しを用いて連邦課税収入を相殺する能力が制限される可能性があり、将来の納税義務が増加する可能性がある。州レベルでは、一方の州で発生した純営業損失は、別の州で発生した収入を相殺するために使用することができず、その間にNOL繰り越しの使用を一時停止または制限する可能性があり、これは州の課税税を加速または永久的に増加させる可能性がある。
さらに、当社の NOL を活用する能力は、収益性の達成と米国課税所得の発生を条件としています。上記「財務状況に関するリスク、追加資本の必要性および成長戦略」で説明したように、当社は創業以来、多額の純損失を計上しており、当社は今後も損失を計上し続けると予想しています。したがって、当社は NOL を活用するために必要な米国課税所得を生成するかどうか、またはいつ発生するかはわかりません。
当社の憲章では、デラウェア州法廷裁判所を、当社の株主によって開始される特定の種類の訴訟および手続の唯一かつ排他的法廷として指定しており、当社の株主が当社または当社の取締役、役員または従業員との紛争に対して有利な司法法廷を得る能力を制限する可能性があります。
当社の憲章は、限られた例外を除き、デラウェア州裁判所が、 ( i ) 当社に代わって提起された派生訴訟または手続、 ( ii ) 当社の取締役、役員またはその他の従業員が当社または当社の株主に対して負う信託義務違反の請求を主張する訴訟、
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当社の定款又は当社の附例の任意の規定により当社に提起された任意のクレーム、又は(Iv)内部事務原則に基づいて当社、当社の取締役、上級管理者又は他の従業員に対してクレームを提起する任意の他の訴訟。憲章によると、この専属裁判所の規定は、デラウェア州衡平裁判所以外の裁判所又は裁判所の排他的管轄権に属するクレーム、又はデラウェア州衡平裁判所がそれに対して標的管轄権を持たないクレームには適用されない。例えば、この条項は、1934年に改正された証券取引法またはその下の規則および条例によって生じる任意の責任または義務を強制的に執行するための訴訟を含む連邦証券法に基づいて提起された訴訟には適用されない。当社の株式の権益を購入又はその他の方法で取得した者又は実体は、当社の上記憲章の規定に了承され、同意されたものとみなされる。このような裁判所条項の選択は、株主が司法裁判所において、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または他の従業員と紛争することに有利であると考えるクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、上級管理者、および従業員に対するこのような訴訟を阻止する可能性がある。あるいは、裁判所が、私たちの憲章のこれらの規定が1つまたは複数の特定のタイプの訴訟または訴訟に適用されないことを発見した場合、私たちは、他の管轄区域でこのような問題を解決することに関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
当社は現在、多額のコストや経営陣の注意をそらす可能性のある法的手続の対象となっており、追加の法的手続の対象となる可能性があります。
私たちは現在、第1部第3項で述べたように、インド特許庁の反対手続きを受けている。我々は、2024年3月14日に米国証券取引委員会に提出された2023 Form 10-k法律手続きを、将来的により多くのクレームを提起する可能性がある。また、証券市場価格が下落した後、証券集団訴訟、派生訴訟、その他の法律手続きは、当10-Q表に記載されている任意のリスクによって会社に提起されることが多い。任意の訴訟または他の法的手続きでは、私たちは巨額の費用を発生する可能性があり、これらの費用と任意の関連する和解または判決は保険範囲内にない可能性がある。金銭的損害または任意の他の不利な判断は、私たちの業務と財務状況に実質的な悪影響を及ぼすだろう。さらに、法的手続きによって取られた他の決議や行動が、私たちの製品やサービスを運営またはマーケティングする能力を制限した場合、私たちの総合的な財務状況、運営結果、またはキャッシュフローは大きな悪影響を受ける可能性があります。私たちはまた、私たちの名声に対する悪影響、否定的な宣伝、および経営陣の注意と資源の移転を受ける可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの普通株に関するリスクは
当社の株価は変動しており、今後も変動し、普通株式の保有者または将来の購入者に大きな損失をもたらし、当社および当社の役員および取締役に対する訴訟が生じる可能性があります。
私たちの株価はずっと変動していて、変動し続ける可能性が高い。総じて、株式市場や類似した状況のバイオ製薬会社の市場は極端な変動を経験しており、この変動は、上昇するインフレや上昇している金利など、特定の会社の経営業績とは無関係であることが多い。2014年3月に初めて公募株を公開して以来、ナスダック株式市場によると、我々の普通株の価格は2022年10月24日の安値0.24ドルから2014年6月20日の高値31.00ドルまで様々だ。2024年6月30日までの3ヶ月間、私たちの普通株の1日の終値は2024年4月1日の高値1.63ドルと2024年6月25日の低価格0.86ドルの間で変動した。この間、私たちの普通株の価格は盤中安値から1株0.80ドルから盤中高1.93ドルまで様々です。我々の普通株の市場価格は、本節に記載された多くのリスク要因によって、広範な変動の影響を受ける可能性があり、これらの要因は、我々の研究または臨床試験の発展および結果に関連する発展、私たちの規制提出および規制機関会議に関連する発展、Auryxia、Vafseoおよび任意の他の候補製品の商業化、私たちまたは私たちの競争相手が重大な取引や戦略的協力を発表すること、AuryxiaまたはVafseoをめぐる負の宣伝、米国および他の国または地域の規制または法律の発展、私たちの知的財産権に関する発展または論争、重要な人員の募集または退職、私たちのリストラの結果を含む。これらの前向き表現は、財務結果推定の実際または予想変化、医療保険支払いシステム構造の変化、生物製薬業界の市場状況、ナスダック株式市場の潜在的撤退、およびその他の我々の制御範囲を超える要素を含むが、これらに限定されない。このような変動のため、私たちの株主は彼らが普通株を購入したかそれ以上の価格で彼らの普通株を売ることができないかもしれない。
また、株価のボラティリティを経験した企業は、証券集団訴訟や株主デリバティブ訴訟の対象となることが多い。第 1 部第 3 号を参照。Keryx および当社および Keryx の特定の現役および元取締役および役員に対して開始された証券集団訴訟に関する情報のための 2023 フォーム 10—k の法律手続。今後、そのような訴訟の標的となる可能性があります。集団訴訟および株主派生訴訟は、成功するかどうかにかかわらず、相当なコスト、損害または和解賞、および経営陣の資源と注意を事業運営から逸脱させ、当社の評判、財務状況および事業結果に重大な害を及ぼす可能性があります。
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当社の取締役、役員、または主要株主による当社普通株式の追加株式の発行または当社普通株式の売却は、当社の株主によるアケビアの持株権の希釈となり、当社普通株式の市場価格の下落を引き起こす可能性があります。
当社の発行済普通株式のほとんどは、いつでも制限なく取引できます.そのため、当社普通株式の相当数の株式の公的市場での売却は、いつでも行われる可能性があります。これらの売却や、多くの株主が株を売却するつもりであるという市場認識は、当社の普通株式の市場価格を下げる可能性があります。CSL Vifor が実質的に所有する株式は、証券法に基づき登録されておらず、証券法第 4 条 ( a ) ( 2 ) に規定されている登録免除およびその下で公布された規則 506 に基づいて発行および販売されましたが、将来登録されれば、これらの株式は自由に取引可能になり、そのような株式の大部分が売却された場合、普通株の価格を下落させる可能性があります
さらに、当社は Kreos の関連会社である Kreos Capital VII Aggregator SCSp または ワラントホルダー ( i ) 当社は、 1 株当たり 1.30 ドルの行使価格 ( 株式分割、株式配当、権利提供および比例配分の標準調整を条件として ) で当社の普通株式 3,07 6,923 株を購入する令状を発行した。 行権価格 、および ( ii ) 当社がトランシェ C ローンを引き下げるとき、その時点で当社は、当社の普通株式 1,153,846 株の行使価格で、当社の普通株式の行使価格 1 株当たりを購入する令状を発行します。各令状は、発行日から 8 年間行使できます。当社の株主は、当該ワラントの一部または全部を行使した場合、希釈が発生し、株価が低下する可能性があります。
当社は、発行済オプションおよび制限付き株式の対象となる株式を相当数保有しており、今後、追加オプション、制限付き株式、その他の一般株式に転換可能なデリバティブ有価証券を発行する場合があります。これらのオプション、制限付き株式、その他のデリバティブ有価証券の行使または譲渡、およびその後の基本普通株式の売却は、当社の株価をさらに下落させる可能性があります。また、これらの売却により、今後、当社が適当と判断する時間 · 価格で株式証券を売却することが困難になる可能性があります。このような当社普通株式の販売により、取引量は平均を上回り、当社普通株式の市場価格の下落が生じる可能性があります。
当社の従業員その他の株主、または当社が市場募集またはその他の方法に従って、棚上げ登録ステートメントに基づいて当社の普通株式またはその他の有価証券の大部分の株式を売却した場合、当社の株主を希釈し、当社の普通株式の市場価格を下げ、株式有価証券の売却による資本調達能力を損なう可能性があります。
当社の組織文書およびデラウェア州の法律の規定は、買収が株主にとって有益であっても、他者による当社の買収を妨げる可能性のある買収防止効果を有し、株主による現在の経営陣の交代または解任の試みを防止する可能性があります。
当社の憲章および定款の規定には、当社の支配権の変更または経営陣の変更を阻害、遅延または防止する効果を有する規定が含まれています。また、これらの規定により、投資家が将来普通株式に対して支払う価格を制限し、普通株式の市場価格を下げる可能性があります。また、取締役会が経営陣の一部のメンバーを任命する責任があるため、これらの規定は、株主による取締役会のメンバーの交代が困難になるため、株主による現役経営陣の交代や解任の試みを妨げるまたは妨げる可能性があります。とりわけ、これらの条項 :
• 株主の承認なしに取締役会が発行し、普通株式に比べて議決権、清算権、配当権およびその他の権利を含む「ブランクチェック」の優先株式の発行を承認すること。
• 3 年間の任期を隔てて、機密化された取締役会を創設する。
• 特別株主総会は、取締役会の総数の過半数の決議によってのみ招集できることを明記すること。
• 株主が書面の同意の下で行動することを禁止する
• 株主の年次株主総会での承認のための事前通知プログラムを作成し、指名された取締役会メンバーの人選を提案することを含む
• 私たちの役員は理由がある場合にのみ免職されることになっています
• 私たちの取締役会の空きは、当時在任していた取締役の大多数が埋めることしかできないことになっていた
• 当社の定款を改正するために、議決権を有する資本株主の 75% の過半数または取締役会の過半数が必要であること。
• 取締役会の分類の改正および憲章のその他の特定の条項の改正には、投票権を有する資本株主の 85% の過半数が必要となります。
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これらの規定は、単独または併せて、敵対的な買収、経営陣の変更または経営陣の変更を遅らせまたは防止する可能性があります。
さらに、 DGCL の第 203 条は、デラウェア州の公有企業が利害株主 ( 一般に、その関連会社とともに当社の議決権株式の 15% を所有している人、または過去 3 年間に当社の議決権株式の 15% を所有している人 ) との事業合併を行うことを禁止しています。業務合併が所定の方法で承認されない限り
当社は、当社の資本金に対して、当社の当期当
当社は、資本金に対する現金配当を宣言または支払ったことはありません。現在、将来の利益のすべてを、事業の発展と成長に資金を供給するために保持する予定です。今後の現金配当の支払いは、当社の利益、財務状況、資本要件、負債の水準、配当の支払に適用される法定および契約上の制限、および取締役会が関連すると考えるその他の考慮事項によって、当社の取締役会の裁量によるものとします。さらに、ブラックロック信用契約の条件により、貸し手の書面による事前の同意なしに現金配当を支払うことは除外されており、将来の債務契約により現金配当を支払うことは除外される可能性があります。その結果、当社の普通株式の資本増益 ( もしあれば ) は、当社の株主にとって、当社の当面の唯一の利益源となります。
第二項株式証券の未登録販売及び募集資金の使用。
未登録の証券を売却する
2024 年 6 月 30 日期は、未登録有価証券の販売はありませんでした。
三番目の高級証券は約束を破った。
該当しない。
四番目の鉱山は安全に開示されている。
該当しない。
第5項:その他の資料。
規則 10 b 5 — 1— 取締役および役員の取引取り決め
随時、当社の取締役および役員 ( 1934 年証券取引法 ( 改正 ) の規則 16 a—1 ( f ) に定義されるもの ) または “取引所法案” 株式報酬の付与または行使時の源泉徴収義務の履行、および多様化その他の個人的な理由を含む、当社の有価証券に関する公開市場取引を行うこと。
取締役および役員による当社の有価証券の取引は、重要な非公開情報を所有している間での取引を禁止する適用可能な米国連邦証券法に従うことを要求する当社のインサイダー取引ポリシーに従って行われる必要があります。取引法に基づく規則 10 b 5 — 1 は、重要な非公開情報を所有している間に取引を開始することに関する懸念を回避する方法で、取締役および役員が会社の有価証券の取引を事前に手配することを可能にする肯定的な防衛を提供します。
次の表は、 2024 年第 2 四半期における当社の有価証券の売買の取引取極について示しています。 通過する あるいは…終了しました 当社の取締役および役員による、 (1) ルール 10b5 — 1 (c) の肯定的な防衛条件を満たすことを意図した契約、指示または書面による計画 ( 「ルール 10b5 — 1 取引取極」 ) または (2) 「ルール 10b5 — 1 以外の取引取極」 ( 規制 S—K の項目 408 (c) で定義される ) のいずれかです。
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名前(肩書) 行動実施 ( 行動実施日 ) 取引手配の種別 取引手配の性質 取引手配の継続時間 証券総数量 エリック · J · オストロフスキ (シニアバイスプレジデント、最高財務責任者、最高ビジネス責任者、財務担当者 )
養子縁組
(June 21 、 2024 年 )
耐久ルール 10 b 5 — 1 付与されているまたは付与される可能性のあるすべての株式報酬に関連するセールツーカバー取引のための取引取り決め
販売する 制限付き株式の最終決済まで、または RSU
不定 (1)
ニコラス · グランド (首席商務官上級副総裁 )
養子縁組
(May 2024 年 ( 昭和 13 年 )
耐久ルール 10 b 5 — 1 付与されているまたは付与される可能性のあるすべての株式報酬に関連するセールツーカバー取引のための取引取り決め 販売する
RSUs の最終決済まで 不定 (1)
ミシェル · ダハン (元上級副社長、最高執行責任者 )
採択 (May( 2024 年 31 日 )
ルール 10 b 5 — 1 非裁量オプションの行使および株式売却計画
販売
それまでは2025 年 03 月 31 日
合計の 823,166 株式
(1)割当時に適用される源泉徴収義務を満たすために売却される RSU の対象となる株式の数は、割当条件がどの程度満たされているか、決済時の当社普通株式の市場価格、およびこの取り決めの対象となる追加 RSU の将来の付与の可能性に基づいて異なるため、不明です。 この取引取り決めは、分配が時間の経過および / または業績目標の達成に基づくかどうかにかかわらず、 RSU に適用され、 RSU の各決済日に発行可能であった株式を、適用される源泉徴収義務を満たすのに十分な金額で自動的に売却し、適用される源泉徴収義務を満たすために当社に納付することを規定しています。
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プロジェクト6.展示品。
陳列品 3.1 3.2 3.3 10.1*
10.2*!
10.3*!
10.4*!
10.5*!
31.1* 31.2*
32.1* 101.INS* インライン XBRL インスタンスドキュメント ( インライン XBRL ドキュメント内に XBRL タグが埋め込まれているため、インスタンスドキュメントはインタラクティブデータファイルには表示されません ) 101.Sch* イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 101.カール* インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 101.定義* インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する 101.実験所* XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する 101.前期* インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント 104* 表紙相互データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット)
* 提出、または電子的に提出
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!規制 S—K の項目 601 ( b ) ( 10 ) ( iv ) に基づいて、展示物の部分 ( アスタリスクで示されている ) が省略されていることを示します。
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署名
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
株式会社アケビアセラプティック株式会社 日時 : 2024 年 8 月 8 日
投稿者: / s / ジョン · P · バトラー ジョン · P · バトラー 社長と最高経営責任者
(首席行政主任)
日時 : 2024 年 8 月 8 日
投稿者: / s / エリック · J · オストロフスキ
エリック · J · オストロフスキ
シニアバイスプレジデント、最高財務責任者、最高ビジネス責任者、財務担当者
(首席財務官)
日時 : 2024 年 8 月 8 日
投稿者: / s / リチャード C 。マラブレ
リチャード · C 。マラブレ
上級副社長、最高経理責任者 ( プリンシパル経理責任者 )
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