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Edgewise Therapeutics 报告2024年第二季度财务业绩和最近的业务亮点

－完成 健康志愿者的EDG-7500的第一阶段SAD和MAD试验；在患有oHCm的个体中给予EDG-7500进行第二阶段CIRRUS-HCm试验的剂量

– 持续推进全球关键群体，在Becker型成人中突破Grand Canyon的sevasemten。

－爱文思控股 Sevasemten在杜兴症儿童中的Lynx和Fox试验的进阶－

科罗拉多州博尔德 （2024 年 8 月 8 日） – Edgewise Therapeutics, Inc.（纳斯达克：EWTX）是一家领先的肌肉疾病生物制药公司，今天报告了 2024 年第二季度的财务业绩和最近的业务亮点。

“我们在心脏和骨骼肌项目上取得了良好的进展，”Edgewise的总裁兼首席执行官Kevin Koch博士说道。“我们期待在未来几个月内分享关于我们的EDG-7500和sevasemten项目的重要更新。”

最近的亮点

心血管计划 / EDG-7500

EDG-7500是一种新型口服选择性心肌肌节调节剂，专门设计用于减慢早期收缩速度，并解决与肥厚型心肌病（HCM）和其他舒张功能障碍疾病相关的心脏松弛受损问题。在阻塞性和非阻塞性HCM模型中的临床前数据表明，在所有测试剂量下，EDG-7500都有潜力产生有益反应，同时风险低于使左心室射血分数降至正常以下。基于EDG-7500在临床前模型中对收缩的自我限制效应，公司计划研究EDG-7500的固定剂量方案，从而可能避免对患者进行密集的安全监测。

EDG-7500的第一阶段试验： 在该季度，公司完成了随机、安慰剂对照、单剂量和多剂量递增的第一阶段试验，评估健康成年人的安全性、耐受性、药动学（PK）和药效学（PD）。

2期CIRRUS-HCm试验的EDG-7500：公司继续招募CIRRUS-HCm，这是一项在美国最多20个临床试验中心进行的、分两部分、开放标签试验，用于评估EDG-7500在高压梗阻型HCm患者中的安全性、耐受性、PK和PD，最多可纳入55名参与者。参与此试验的参与者将接受EDG-7500作为单剂口服给药（A部分），并有选择在28天内接受多剂口服给药（B部分）。试验的B部分还将招募针对非梗阻性HCM的患者，将在28天内进行研究。该公司计划在9月份从健康志愿者的1期试验和患有梗阻性HCm患者的单剂臂（CIRRUS-HCm的A部分）中汇报EDG-7500的顶级数据（针对不同剂量的三个队列）。了解更多关于这些试验的信息，请访问clinicaltrials.gov， NCT06011317（第1期）和页面。NCT06347159（第2期）.

肌肉萎缩症项目 / sevasemten

贝克尔肌肉萎缩症（贝克尔病）

Sevasemten是一种口服小分子药物，旨在预防由肌肉营养不良症引起的收缩性肌肉损伤，包括贝克尔和杜甫内型。目前对患有贝克尔病的患者没有任何已批准的治疗方法，这是一种严重的遗传性，渐进性的神经肌肉疾病，需求量巨大。

CANYON第2阶段安慰剂对照试验是在贝克氏症成年患者中进行的。CANYON是迄今规模最大的贝克氏症介入性试验，包括40名成年人和29名青少年，治疗周期为12个月。CANYON的主要终点是治疗期间肌酸激酶（CK）的变化，还收集了其他指标，包括北极星肢体活动评估（NSAA）、100米定时测试、肌肉损伤生物标志物和磁共振成像。公司预计于2024年第四季度公布CANYON数据。

大峡谷，全球关键群体 在贝克尔中： GRAND CANYON 是 CANYON 安慰剂对照试验的扩展，是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 该队列将评估sevasemten对成人Becker患者的安全性和有效性。大峡谷的主要终点是美国国家航空航天局的变化。 此外，还将评估其他功能评估、肌肉损伤的生物标志物和安全性。GRAND CANYON 是一个为期 18 个月的队列 预计将在贝克尔招募大约 120 名员工。来自大峡谷的数据如果为正数，则可以支持营销应用程序。 要了解更多信息，请访问 clinicaltrials.gov (NCT05291091) 或者大峡谷 微型网站: https://www.beckergcstudy.com.

肌营养不良型肌萎缩症

杜冈氏症男孩LYNX第2阶段试验:LYNX是一个2部分的多中心、剂量寻找的第2阶段试验，旨在评估sevasemten对4-9岁患有杜冈氏症的儿童的安全性、药代动力学和肌肉生物标志物的影响，这些患儿在口服sevasemten治疗后每日一次。这项试验还将探讨功能测量，如NSAA、步态速度95^th 百分位（SV95C）和自我报告/照顾者报告的结果的变化。

该公司计划报告LYNX数据， 包括 2024 年第四季度安全性、Pk、肌肉损伤生物标志物的变化以及 NSAA 和 SV95C 的功能变化。 该公司将依赖LYNX的数据，以及来自福克斯对杜兴儿童试验的数据 以前 用基因治疗 疗法，以指导杜兴一项三期试验的设计和启动，该试验计划于第一批启动 2025 年的一半。有关 LYNX 的更多信息，请访问 clinicaltrials.gov 以了解有关该试验的更多信息（NCT05540860).

FOX在先前接受基因治疗的杜兴男孩中进行的第二阶段试验： 公司正在推进FOX，一项第二阶段安慰剂对照试验，评估sevasemten在先前接受基因治疗的6至14岁杜兴男孩中，持续12周的安全性、药物动力学和肌肉损伤生物标志物的影响。该试验还将探讨NSAA、SV95C和自我报告/照顾者报告的功能性测量指标的变化。杜兴社区对这项试验表现出了非凡的热情，公司在两个月内超额招募了该试验。请访问clinicaltrials.gov了解更多关于该试验的信息（NCT06100887).

加强与科学界和患者社区的互动

公司在HCm和肌肉萎缩症医疗和患者社区继续进行教育和外展。公司在美国心脏协会的基础心血管科学会议和Parent Project Muscular Dystrophy年度会议上进行演讲，还参与了其他患者为中心的论坛。该公司继续赞助和参加其他许多临床医生和患者为中心的活动。

第二季度财务业绩

现金、现金等价物和市场可交易证券 截至2024年6月30日为51180万美元。

研究和开发（R&D）费用 2024年第二季度的研发费用为3070万美元，而上一季度为2770万美元。 增加的300万美元主要是由于临床试验费用增加了170万美元和相关开发活动费用，主要是由于临床试验招募增加，药物发现和临床前费用增加了90万美元，以及人员相关费用增加了40万美元。

总务与行政（G&A）费用 2024年第二季度的管理费用为740万美元，而上一季度为710万美元。涨幅为30万美元，主要是由于人员相关成本增加20万美元以及专业顾问费用增加10万美元所致。

净亏损和每股净亏损 2024年第二季度为每股$0.34的亏损金额为$31.5百万，相比之前一个季度的每股亏损金额$0.33和$28.5回转季度为每股$0.33

关于Edgewise Therapeutics

Edgewise Therapeutics是一家领先的肌肉疾病生物制药公司，致力于发展用于肌萎缩症和严重心脏病的新型治疗药物。公司在肌肉生理学方面的深厚专业知识推动了新一代的创新治疗药物的发展。Sevasemten是一种口服骨骼肌肌钩蛋白抑制剂，目前正在进行贝克尔肌萎缩症和杜兴肌萎缩症的晚期临床试验。EDG-7500是一种新型心脏肌节调节剂，用于治疗肥厚型心肌病和其他舒张期功能障碍疾病，目前正在进行2期临床开发。Edgewise的整个团队致力于我们的使命：改变受严重肌肉疾病影响的患者和家庭的生活。了解更多信息，请访问：www.edgewisetx.com或关注我们的 LinkedIn, X （曾用名Twitter）,, Facebook和页面。Instagram。

有关前瞻性声明的警示说明

本新闻稿包含前瞻性声明，如《1933年证券法》第27A条和《1934年证券交易法》第21E条所定义。本新闻稿中不属于纯粹历史性质的声明属于前瞻性声明。此类前瞻性声明包括但不限于关于Edgewise的产品候选者和项目，如sevasemten和EDG-7500的潜力以及预期的声明；关于Edgewise临床试验的预期，包括数据报告时间（包括CANYON第2期试验、LYNX第2期试验、CIRRUS-HCm阻塞性HCm患者单剂组及EDG-7500第1期健康志愿者试验的头部数据）以及关于Edgewise调查EDG-7500固定剂量方案的计划；关于Edgewise研究和开发项目的推进时间表；计划启动sevasemten第3期试验的时间表，杜欧兴患者28天试验，阻塞性和非阻塞性HCm患者的开放延展试验以及EDG-7500的开放延展试验；GRAND CANYON数据支持营销申请的可能性；关于Edgewise产品候选者和项目管线的声明；关于Edgewise预期里程碑的声明；关于FOX第2期试验可能过度招募患者的声明；以及Edgewise总裁和首席执行官的声明。"相信"、"预计"、“计划"、"期望"、"打算"、"将会"、"目标"、"潜力"等表述旨在识别前瞻性声明，本文中的前瞻性声明是基于Edgewise当前的期望并涉及可能永远不会实现或证明不正确的假设。由于众多风险和不确定性，任何前瞻性声明中投影的实际结果可能会与之有重大差异，但不限于：Edgewise有限的经营历史所带来的风险，早期开发产品且尚未获得商业销售批准的风险；Edgewise迄今未产生任何营业收入的风险；Edgewise实现与产品候选者发现、开发和商业化产品批准有关的目标能力；Edgewise需要大量额外资本来资助其运营；Edgewise极大依赖其sevasemten的成功；Edgewise开发和商业化sevasemten和EDG-7500以及未来项目的产品候选者的能力；Edgewise产品候选者临床试验展示安全性和有效性的风险；Edgewise产品候选者导致严重不良事件、毒性或其他不良副反应的风险；早期临床试验结果不预示后期临床试验成功的风险，以及Edgewise临床试验结果不符合监管机构要求的风险；临床试验患者招募和/或维持过程中的延迟或困难风险；未利用其他适应症或产品候选者的风险；关于Edgewise临床试验的中期、头部和初步数据随着更多患者数据可用而发生变化的风险；与监管批准过程冗长、耗时且本质上不可预测相关的风险；监管机构未接受在其管辖区外进行的试验数据的风险；与Edgewise吸引和保留高技能管理人员和员工的风险；Edgewise为其产品候选者获取和保持知识产权保护的能力；Edgewise对第三方的依赖；普遍经济和市场状况；以及其他风险。有关上述和额外风险的信息可以在Edgewise不时向美国证券交易委员会的提交文件中的名为"风险因素"的部分找到。本前瞻性声明截至本新闻稿发布之日，Edgewise无义务更新前瞻性声明，或更新实际结果可能与前瞻性声明中预测的原因不同的原因，除非法律要求。.

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