展示99.1
キオラ製薬は第2四半期の業績を報告; 網膜疾患の治療薬開発パイプラインが2つの第2相試験に向けて前進
カリフォルニア州エンシニータス - 2024年8月9日 - キオラ・ファーマシューティカルズ社（NASDAQ: KPRX）（「Kiora」とも呼ばれる「会社」）は、2024年第2四半期の財務結果を発表し、網膜疾患の治療向けの治療薬パイプラインの最新情報を提供しています。四半期中、Kioraは、網膜色素変性症の治療のための新しい分子スイッチであるKIO-301の第2相試験（ABACUS-2）の試験デザインをパートナーシップを通じて最終決定しました Théa オープン・イノベーション（TOI）。同時に、同社は多発性網膜炎症性疾患の治療を目指す小分子であるKIO-104の第2相臨床試験（CLARITY）を計画しています。Kioraは、現金、現金同等物、及び短期投資で2780万ドルを四半期を終えました。さらに、会社はTOIからのR&D返済と研究インセンティブ税額控除による短期債権を請求する見込みで追加で370万ドルを受け取り、潜在的なパートナーシップのマイルストーンまでに2027年までの予定資金を提供しています。
「キオラの社長兼最高経営責任者であるブライアン・M・ストレム博士は、「私たちは2つのエキサイティングで潜在的なファーストインクラスのスモールモレキュールを第2相試験に向けて前進させています。資金繰りの状況は、市場への迅速な投入と承認および商業的成功の機会を高めるために、ますます強力な研究を設計・実施する時間を投資できる」と述べています。
KIO-301は、継承性網膜疾患（RP）などの治療用の小分子フォトスイッチです。TOIとの開発および商品化パートナーシップの下、私たちは第2相臨床試験の実施を担当しています。このパートナーシップからの戦略的な恩恵には、KIO-301のR&Dに対する払い戻しや、事前に定義された臨床開発のトリガーが満たされた際の潜在的なマイルストーン支払いが含まれます。
第2四半期の主要な取り組みの1つは、KIO-301の承認可能なエンドポイントの詳細を明確にすることでした。FDAや欧州の規制当局との複数回のやり取りを通じて、ナビゲーションコースや物体識別などの機能視力テストが承認のための道筋であることが明確になりました。ABACUS-1試験で機能視力テストを導入しましたが、使用されている評価をさらに改善し、今年後半に予定されている第2相ABACUS-2試験の開始に先立ち、これらの改善の臨床検証を開始しました。これらの改善の臨床検証の目標は、Choroideremia Research Foundation（CRF）からの助成金によって一部支援され、ABACUS-2試験に使用されるエンドポイントを最終決定し、視覚回復治療の臨床試験の標準的な尺度となることです。ABACUS-2試験は、ABACUS-1で報告された好意的なデータに続き、最新のアメリカ眼科学会と視覚眼科研究協会の年次会議で報告されました。
KIO-104は、数種の炎症性網膜疾患を治療するために開発中の有力な局所投与用の小分子です。目標は、患者と医療提供者にステロイドの慢性使用や全身の抗炎症薬に対する選択肢の希望を提供することです。 慢性ステロイド使用または全身の抗炎症薬の両方は、合併症を引き起こす可能性があります。KIO-104は、特定のT細胞の数と機能を抑制することで、損傷性の炎症を引き起こす特定のT細胞の数を抑制します。来年初めには、陽性な第1相試験の成果に基づき、複数の投与量を探索し、非感染性葡萄膜炎、糖尿病性黄斑浮腫、網膜静脈閉鎖症などの数種の炎症性網膜疾患を持つ患者を登録します。 研究の結果は、特定の適応症における投与拡大試験に関する情報提供となります。最終試験設計をサポートするために追加の非臨床作業が進行中であり、来年初めに臨床試験を開始する予定です。
最高財務責任者、Melissa Toscaは、"私たちは強力な現金保有を維持し、第2四半期を実質的に$3150万で終え、潜在的なマイルストーン支払いやワラント行使促進を除くと2年以上の現金ランウェイを持っています。これにより、私たちは強固な第2相研究に関する2つのデータを実装、完了、報告するための財務リソースを提供しています。"
2024年第2四半期終了後およびその後に達成されたマイルストーンは次のとおりです:
KIO-301
•受信しました 欧州医薬品庁（EMA）から孤児医薬品指定を受けました 家族性網膜疾患（IRDs）を含む一群の網膜疾患（網膜色素変性症、脈絡膜症など）の治療用に、欧州医薬品庁（EMA）から認定を受けました
•眼科研究協会（ARVO）の年次大会で報告されたABACUS-1からの定量的な機能MRI結果は、脳の視覚処理中心内で基線よりも統計的に有意な神経活動増加を示しました。観察された脳活動の増加は時間依存的であり、これは以前に報告された視野、視力、そして機能視覚の改善と一致していました。
•CRFからの助成金を受けて、深刻な視覚障害を持つ患者のための機能的視力評価を検証することをサポートし、ABACUS-2およびその他の遺伝性網膜疾患の臨床試験で使用することを目指しています。
KIO-104
•第2相網膜炎臨床試験計画のサポートのため、イニシエーションされた新薬調査により前臨床作業を可能にしました。
•網膜炎症性疾患の治療におけるKIO-104の第2相臨床試験（CLARITY）設計のフレームワークを開発しました。
企業についての情報。
•Melissa Toscaを最高財務責任者に昇進させました。
•指名された リサ・ウォルターズ＝ホファートを企業の取締役会の独立したメンバーとして迎え入れました。
キオラは、以下の臨床および規制上のマイルストーンを達成することを予期しています:
KIO-301
•2024年第2四半期：ABACUS-2の機能視覚エンドポイントの臨床検証が完了
•2024年2H：第2フェーズABACUS-2研究を開始するための承認を受ける
KIO-104
•2024年第2四半期：非臨床、第2相有効パッケージの完了
•2025年1H：第2フェーズCLARITY研究を開始します
第2四半期の財務ハイライト
Kioraは2024年第2四半期を、現金及び現金同等物と短期投資合計2780万ドルで終了しました。さらに、企業はTOIからの協力受取金130万ドルと、R＆D支出の払い戻し、230万ドルのR＆Dインセンティブ税額控除を記録しました。
2024年第2四半期の売上高は20,000ドルであり、2023年第2四半期には売上高がありませんでした。売上高は、深刻な盲目を持つ患者の機能的な視力評価を検証するためにChoroideremia Research Foundationから受け取った助成金の一部として認識されました。
2024年第2四半期に、キオラは研究開発に200万ドルを費やしました。TOIとの戦略的開発・商業化契約に関連する費用償還クレジット110万ドルを差し引いた後、キオラは純の研究開発費を90万ドルで記録しています。これは2023年第2四半期の140万ドルに比べています。
2024年第2四半期の一般管理費は150万ドルで、2023年第2四半期の110万ドルと比較しています。増加の一因はその他の部分で発生しました。 TOIとの戦略的開発および商品化契約に関連する技術会計アドバイザリーサービス、ベンチマーキング調査、逆株式分割に関連する法的およびその他のアドバイザリーサービスに関連しています。
Net loss was $2.2 million for the second quarter of 2024 compared to a net loss of $2.6 million for the second quarter of 2023. The decrease in net loss is primarily attributed to offsetting KIO-301 expense credits of $1.1 million dollars related to the strategic development and commercialization agreement of KIO-301 with TOI.
About Kiora Pharmaceuticals
Kiora Pharmaceuticals is a clinical-stage biotechnology company developing and commercializing products for the treatment of orphan retinal diseases. KIO-301 is being developed for the treatment of retinitis pigmentosa, choroideremia, and Stargardt disease. It is a molecular photoswitch that has the potential to restore vision in
patients with inherited and/or age-related retinal degeneration. KIO-104 is being developed for the treatment of posterior non-infectious uveitis. It is a next-generation, non-steroidal, immuno-modulatory, and small-molecule inhibitor of dihydroorotate dehydrogenase. In addition to news releases and SEC filings, we expect to post information on our website, www.kiorapharma.com, and social media accounts that could be relevant to investors. We encourage investors to follow us on Twitter and LinkedIn as well as to visit our website and/or subscribe to email alerts.
Forward-Looking Statements
Some of the statements in this press release are "forward-looking" and are made pursuant to the safe harbor provision of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. These "forward-looking" statements include statements relating to, among other things, Kiora's ability to execute on development and commercialization efforts and other regulatory or marketing approval efforts pertaining to Kiora's development-stage products, including KIO-104, KIO-301, KIO-201 and KIO-101, as well as the success thereof, with such approvals or success may not be obtained or achieved on a timely basis or at all, the sufficiency of existing cash on hand to fund operations for specific periods, the projected cash runway, the ability to timely complete planned initiatives for 2024, including phase 2 clinical development of KIO-301 and KIO-104, the potential for KIO-301 to be the first treatment options for patients with inherited degenerative diseases like RP, Kiora's plans to further fund development of KIO-104, the potential for KIO-104 to reduce inflammation, the timing of topline results from a Phase 2b trial of KIO-104, the potential for KIO-104 to apply to other retinal inflammatory diseases, and expected trends for research and development and general and administrative spending in 2024. These statements involve risks and uncertainties that may cause results to differ materially from the statements set forth in this press release, including, among other things, the ability to satisfy the closing conditions related to the offering ,the ability to conduct clinical trials on a timely basis, market and other conditions and certain risk factors described under the heading "Risk Factors" contained in Kiora's Annual Report on Form 10-K filed with the SEC on March 25, 2024 or described in Kiora's other public filings including on Form 10-Q filed with the SEC on August 9, 2024. Kiora's results may also be affected by factors of which Kiora is not currently aware. The forward-looking statements in this press release speak only as of the date of this press release. Kiora expressly disclaims any obligation or undertaking to release publicly any updates or revisions to such statements to reflect any change in its expectations with regard thereto or any changes in the events, conditions, or circumstances on which any such statement is based, except as required by law.
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Financial Tables Follow
KIORA PHARMACEUTICALS, INC.
CONDENSED CONSOLIDATED BALANCE SHEETS
| June 30, 2024 (unaudited) | December 31, 2023 | ||||||||||
| ASSETS | |||||||||||
| Current Assets: | |||||||||||
| Cash and Cash Equivalents | $ | 6,575,394 | $ | 2,454,684 | |||||||
| Short-Term Investments | 21,242,671 | — | |||||||||
| Prepaid Expenses and Other Current Assets | 339,646 | 233,382 | |||||||||
| Collaboration Receivables | 1,341,297 | — | |||||||||
| Tax and Other Receivables | 2,331,797 | 2,049,965 | |||||||||
| Total Current Assets | 31,830,805 | 4,738,031 | |||||||||
| Non-Current Assets: | |||||||||||
| Property and Equipment, Net | 63,487 | 8,065 | |||||||||
| Restricted Cash | 4,179 | 4,267 | |||||||||
| Intangible Assets and In-Process R&D, Net | 8,801,350 | 8,813,850 | |||||||||
| Operating Lease Assets with Right-of-Use | 82,322 | 106,890 | |||||||||
| Other Assets | 32,122 | 40,767 | |||||||||
| Total Assets | $ | 40,814,265 | $ | 13,711,870 | |||||||
| LIABILITIES AND STOCKHOLDERS’ EQUITY | |||||||||||
| Current Liabilities: | |||||||||||
| Accounts Payable | $ | 268,638 | $ | 206,260 | |||||||
| Accrued Expenses | 1,345,192 | 1,380,666 | |||||||||
| Operating Lease Liabilities | 42,126 | 47,069 | |||||||||
| Contingent Consideration, short-term | — | — | |||||||||
| Total Current Liabilities | 1,655,956 | 1,633,995 | |||||||||
| Non-Current Liabilities: | |||||||||||
| Contingent Consideration | 5,236,999 | 5,128,959 | |||||||||
| Deferred Tax Liability | 779,440 | 779,440 | |||||||||
| Operating Lease Liabilities | 40,197 | 59,822 | |||||||||
| Total Non-Current Liabilities | 6,056,636 | 5,968,221 | |||||||||
| Total Liabilities | 7,712,592 | 7,602,216 | |||||||||
| Commitments and Contingencies (Note 8) | |||||||||||
| Stockholders’ Equity: | |||||||||||
| Preferred Stock, $0.01 Par Value: 10,000,000 shares authorized; 3,750 designated Series A, 0 shares issued and outstanding; 10,000 designated Series B, 0 shares issued and outstanding; 10,000 shares designated Series C, 0 shares issued and outstanding as; 20,000 shares designated Series D, 7 shares issued and outstanding; 1,280 shares designated Series E, 0 shares issued and outstanding, 3,908 shares designated Series F, 420 issued and outstanding at June 30, 2024 and December 31, 2023, respectively | 4 | 4 | |||||||||
| Common Stock, $0.01 Par Value: 150,000,000 and 50,000,000 shares authorized and 2,970,545 and 856,182 shares issued and outstanding at June 30, 2024 and December 31, 2023, respectively | 267,373 | 77,078 | |||||||||
| Additional Paid-In Capital | 168,825,325 | 153,192,228 | |||||||||
| Accumulated Deficit | (135,745,294) | (146,976,855) | |||||||||
| Accumulated Other Comprehensive Loss | (245,735) | (182,801) | |||||||||
| Total Stockholders’ Equity | 33,101,673 | 6,109,654 | |||||||||
| Total Liabilities and Stockholders’ Equity | $ | 40,814,265 | $ | 13,711,870 | |||||||
KIORA PHARMACEUTICALS, INC.
CONDENSED CONSOLIDATED STATEMENTS OF OPERATIONS AND
COMPREHENSIVE INCOME (LOSS)
(unaudited)
| Three Months Ended June 30, | Six Months Ended, June 30, | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| Revenue: | |||||||||||||||||||||||
| Collaboration Revenue | $ | — | $ | — | $ | 16,000,000 | $ | — | |||||||||||||||
| Grant Revenue | 20,000 | — | 20,000 | — | |||||||||||||||||||
| Total Revenue | 20,000 | — | 16,020,000 | — | |||||||||||||||||||
| Operating Expenses: | |||||||||||||||||||||||
| General and Administrative | 1,537,973 | 1,097,294 | 2,834,414 | 2,366,752 | |||||||||||||||||||
| Research and Development | 906,680 | 1,392,099 | 2,400,339 | 1,830,382 | |||||||||||||||||||
| Change in Fair Value of Contingent Consideration | 120,234 | 143,619 | 108,040 | 352,545 | |||||||||||||||||||
| Total Operating Expenses | 2,564,887 | 2,633,012 | 5,342,793 | 4,549,679 | |||||||||||||||||||
| Operating Income (Loss) | (2,544,887) | (2,633,012) | 10,677,207 | (4,549,679) | |||||||||||||||||||
| Interest Income, Net | 342,102 | 45,087 | 565,149 | 78,552 | |||||||||||||||||||
| Other Income, Net | (18,861) | (25,888) | (10,795) | (11,222) | |||||||||||||||||||
| Total Other Income, Net | 323,241 | 19,199 | 554,354 | 67,330 | |||||||||||||||||||
| Net Income (Loss) | $ | (2,221,646) | $ | (2,613,813) | $ | 11,231,561 | $ | (4,482,349) | |||||||||||||||
| Net Income (Loss) per Common Share - Basic | $ | (0.53) | $ | (7.15) | $ | 3.19 | $ | (15.63) | |||||||||||||||
| Weighted Average Shares Outstanding - Basic | 4,170,627 | 365,530 | 3,526,211 | 286,729 | |||||||||||||||||||
| Net Income (Loss) per Common Share - Diluted | $ | (0.53) | $ | (7.15) | $ | 2.79 | $ | (15.63) | |||||||||||||||
| Weighted Average Shares Outstanding - Diluted | 4,170,627 | 365,530 | 4,031,174 | 286,729 | |||||||||||||||||||
| Other Comprehensive Income (Loss): | |||||||||||||||||||||||
| Net Income (Loss) | $ | (2,221,646) | $ | (2,613,813) | $ | 11,231,561 | $ | (4,482,349) | |||||||||||||||
| Unrealized Loss on Marketable Securities | (2,828) | — | (2,828) | — | |||||||||||||||||||
| Foreign Currency Translation Adjustments | 21,467 | (10,449) | (60,106) | (43,120) | |||||||||||||||||||
| Comprehensive Income (Loss) | $ | (2,203,007) | $ | (2,624,262) | $ | 11,168,627 | $ | (4,525,469) | |||||||||||||||