展示物99.1
アケロセラピューティクスは、2024年第二四半期の財務結果を報告し、ビジネスの最新情報を提供しました。
－リード候補薬エフラキシフェルミン（EFX）を持つ代謝異常に伴う脂肪肝性肝硬変（MASH）患者の補償性肝硬変（F4）を対象とした第III相SYNCHRONY試験を開始－EFXに関するポスターセッションとレートブレイキング口頭セッションをEASL Congress 2024で発表－スコット・ギャングロフ氏がチーフ・テクニカル・オフィサーとしてチームに加わり、リーダーシップ・チームを拡大－
リード候補薬エフラキシフェルミン（EFX）を持つ代謝異常に伴う脂肪肝性肝硬変（MASH）患者の補償性肝硬変（F4）を対象とした第III相SYNCHRONY試験を開始 アウトカム リード候補薬エフラキシフェルミン（EFX）を持つ代謝異常に伴う脂肪肝性肝硬変（MASH）患者の補償性肝硬変（F4）を対象とした第III相SYNCHRONY試験で、患者が治療を受けています。
リード候補薬エフラキシフェルミン（EFX）を持つ代謝異常に伴う脂肪肝性肝硬変（MASH）患者の補償性肝硬変（F4）を対象とした第III相SYNCHRONY試験で、MASHによる補償性肝硬変を持つ患者が治療を受けています。
リード候補薬エフラキシフェルミン（EFX）に関するポスターセッションとレートブレイキング口頭セッションが、EASL Congress 2024で発表されました。
チーフ・テクニカル・オフィサーとして、スコット・ギャングロフ氏がリーダーシップ・チームに加わりました。
カリフォルニア州サウスサンフランシスコ、2024年8月9日/GLOBE NEWSWIRE/--未治療医療ニーズが高い重篤な代謝異常性疾患を抱える患者のための画期的な治療法を開発する臨床段階のバイオ医薬品会社のアケロセラピューティクス（Nasdaq：AKRO）は、2024年6月30日期の第2四半期決算を報告し、ビジネスの最新情報を提供しました。
「2024年の第2四半期は、EFXの第III相SYNCHRONY試験の開始とチーフ・テクニカル・オフィサーの任命が重要な進展でした」と、アンドリュー・チェン氏、社長兼CEOは述べています。「SYNCHRONY計画における最後の計画試験の開始とリーダーシップ・チームの拡大により、アケロの立場が強化され、必要な患者にとって、この潜在的に画期的な治療法を提供するために前進することができます。」 アウトカム SYNCHRONY計画での第III相臨床試験の第3の開始
アケロのグローバル第III相SYNCHRONY臨床試験プログラムは、代謝異常に伴う脂肪肝性肝硬変（MASH）による補償性肝硬変治療のためのマーケティング申請をサポートするため、3つのグローバルでランダム化されたプラセボ対照試験が進行中です。
| • | アケロのグローバル第III相SYNCHRONY臨床試験プログラムは、代謝異常に伴う脂肪肝性肝硬変による補償性肝硬変治療のためのマーケティング申請をサポートするため、3つのグローバルでランダム化されたプラセボ対照試験が進行中です。 脂肪肝性肝硬変による代謝異常に伴う肝硬変の前段階の患者の治療をサポートするため 代謝異常に伴う脂肪肝性肝硬変による補償性肝硬変（F4）の患者を対象としています。 |
| • | 補償性肝硬変（F4）を持つMASH患者を対象としたSYNCHRONY アウトカムです。補償性肝硬変（F4）を持つMASH患者を対象とした二層構造の試験は、EFX 50mgまたはプラセボを週1回注射する患者を募集しています。 主な組織学的評価項目（コホート1のみ）は、治療後96週間のヒストロジーに基づくMASHの悪化なしに線維化が進行したかどうかです。患者は、Cohort 1および2の両方を横断する事前定義された裁定事象の最初の発生までの時間を測定する主要なアウトカム・エンドポイントに従って、ランダム化された治療を継続する予定です。 事前に定義された、裁定を受けたイベントの1つを初めて経験するまでの時間に関する主要なアウトカム・エンドポイントは、Cohort 1および2を横断して評価します。 |
| • | SYNCHRONY SYNCHRONY Histology 患者を募集しています 肝硬変前 MASH、線維化ステージ2または3 (F2-F3) EFX 28mg、EFX 50mg、またはプラセボの週1回注射を受ける患者の割合を主要エンドポイントとし、加速承認の申請をサポートすることです。治療後52週間で、≥1ステージの線維症改善およびNASH/MASHの消失を経験する患者の割合を確認します。治療後52週間後も、患者はSYNCHRONYでランダム化された治療を継続し、長期的な臨床成績を追跡します。 1ステージ以上の線維症改善 治療後52週間後のNASH/MASHの解消 SYNCHRONY Histology 長期的な臨床成績を追跡します。 |
| • | SYNCHRONY SYNCHRONY Histology MASHまたはMASLDを有する患者を募集し、EFX 50mgまたはプラセボの週1回注射を受けた場合の安全性と耐容性を治療後52週間で評価します。 |
| • | 全セクターのEFXフェーズ3スタディでは、患者は自己投与用に設計されたLyoJect 3Sデュアルチャンバーシリンジ、 即ち承認された場合に商業目的で使用することを目的とした満たされた装置を使用しています。 満たされた 全セクターのEFXが承認された場合に商業化されることを意図して、自己投与用に設計された満たされた装置のLyoJect 3Sデュアルチャンバーシリンジを使用している患者を対象とした、フェーズ20億HARMONYスタディの解析が、2024年のヨーロッパ肝臓学会（EASL）のコングレスで2つのプレゼンテーションで発表されました。 |
2024年6月、Akeroは、MASHの前肝硬変、線維化ステージ2または3（F2-F3）を有する患者を対象としたEFXの有効性と安全性を評価するフェーズ20億HARMONYスタディからのデータの解析を発表しました。
| • | 2024年のヨーロッパ肝臓学会（EASL）のコングレスで2つのプレゼンテーションで発表された、EFXを使用してMASHの前肝硬変、線維化ステージ2または3（F2-F3）を有する患者の有効性と安全性を評価するフェーズ20億HARMONYスタディからのデータの解析を行いました。 前肝硬変 線維化ステージ2または3 （F2-F3） フェーズ20億HARMONYスタディからのEFXの有効性と安全性を評価するデータの解析を行い、自己投与用に設計されたLyoJect 3Sデュアルチャンバーシリンジを使用している患者について、2024年のヨーロッパ肝臓学会（EASL）のコングレスで2つのプレゼンテーションが行われました。 |
| • | 後発のオーラルプレゼンテーションでは、反応率が示されました 96週 MASHの悪化がなく、線維化の1ステージ以上の改善を示す場合のEFXの反応率は、50mgの場合75％（p<0.001）、28mgの場合46％（p=0.07）、そしてプラセボの場合24％でした。 ≥1ステージ 96週間のデータでは、線維化の1ステージ以上の改善を示し、MASHの悪化がない場合の反応率は、50mgの場合75％（p<0.001）、28mgの場合46％（p=0.07）、そしてプラセボの場合24％でした。この研究では、96週間における追加の組織学的エンドポイントも達成されました。特筆すべきは、50mgのEFXで治療を受けた患者の36％（p<0.01）および28mgのEFXで治療を受けた患者の31％（p<0.01）が、MASHの悪化がなく、線維化の2ステージ以上の改善を示し、プラセボの3％の10倍以上の割合でした。 |
| • | この研究は、96週間において追加の組織学的エンドポイントも達成しました。特に、50mgのEFXで治療を受けた患者の36％（p<0.01）および28mgのEFXで治療を受けた患者の31％（p<0.01）が、MASHの悪化がなく、線維化の2ステージ以上の改善を示し、プラセボの3％の10倍以上の割合でした。 2ステージ MASHの悪化がなく、線維化の2ステージ以上の改善 10倍以上 プラセボの割合の3％の10倍以上 |
| • | ベースラインでより進行したF3線維化を有する患者のうち、50 mgのEFXで治療を受けた患者の68％、28 mgのEFXで治療を受けた患者の40％が、少なくとも1回の治療で2ステージ以上の改善を経験しました。 ワンステージ プラセボと比較して、MASHの悪化を伴わずに線維症が改善された割合は14％以上であった。 |
| • | 96週目と24週目の結果を比較すると、治療反応は EFX治療を受けた患者 の中で時間が経つにつれて拡大していき、特に50mgのEFXグループでは、24週で線維症が改善された患者の80％以上が96週間まで持続的に改善された。EFX治療を受けた 全セクターのEFX治療を受けた患者のうち80％以上が24週間で線維症が改善され、96週間にわたって持続的に改善された。 EFX治療を受けた 24週間時点で改善された線維症の患者の80％以上が96週間まで持続的に改善された。 |
| • | EFX治療は一般的によく耐えられ、薬剤性肝損傷や悪化事象、死亡例はなかった。最も頻繁な副作用は、一過性の1〜2度の胃腸症状で、EFXの24週間から96週間までの総合的なイベントプロファイルは、初期24週のEFXと96週のプラセボと同様のものであった。 |
| • | 投稿プレゼンテーションでは、HARMONY研究のEFX治療によるコラーゲン合成と分解に関連するバイオマーカーの後日評価分析の結果が注目された。主要な観察事項は次の通りです。 事後 HARMONY研究でEFXを24週間使用した後、コラーゲン合成と分解に関連するバイオマーカーの分析結果を詳しく見た。 |
| • | （病理学的）線維状（病理的な）コラーゲンの沈積から分解への移行。 |
| • | 構造的コラーゲン（基底膜）の再生、間質性コラーゲン（繊維）の退行を伴う細胞外マトリックス（ECM）の有益な変化。 |
| • | ECMのバイオマーカーのリモデリングは肝障害のマーカーの減少と線維症の切除に相関しています。 |
Scott Gangloff氏の最高技術責任者への任命
| • | 2024年4月、Akeroは最高技術責任者にScott Gangloff氏を任命し、数多くの生物製剤のグローバル承認と発売の支援をするための成功したCMC（化学、製造、制御）開発の実績をもたらしました。Scott氏の補給チェーンを確立して最適化するための豊富な知識と経験により、承認されればEFXのローンチのために堅牢な製造能力をサポートします。 |
第20段階SYMMETRYスタディ
| • | MASHによる補償された肝硬変の患者を対象としたEFXの有効性と安全性を評価する第20段階SYMMETRYスタディは、2025年の第1四半期に96週間の結果を報告する予定です。 |
2024年第2四半期の財務結果。
| • | 2024年6月30日時点でのアケロの現金、現金同等物、短期・長期の流動証券は8億4830万ドルでした。 |
| • | アケロは、現在の現金、現金同等物、短期・長期の流動証券が第3相SYNCHRONYの各主要エンドポイントのリードアウトおよびアケロの現在の営業計画を2027年の下半期まで賄うのに十分であると考えています。 SYNCHRONY Histology と SYNCHRONY Histology 2024年6月30日までの3か月間の研究開発費用は、2023年の同期間の2,800万ドルに対して5,530万ドルでした。この増加は、Phase 2 HARMONY研究の完了に関連する費用の増加、持続中のSYMMETRY研究、持続中の第3相SYNCHRONYおよびSYNCHRONY研究、第3相SYNCHRONY研究の開始、および臨床用品の製造、人員費用増加に起因するものです。 |
| • | 2024年6月30日の3か月間に発生した一般および管理費用は、2023年同期間の760万ドルに対して1,040万ドルでした。この増加は、公開企業として運営するための人員費用、プロフェッショナルサービスおよびその他のコストに起因するものです。SYNCHRONY Histology 2024年6月30日までの3か月間の総営業費用は、2023年同期間の3560万ドルに対して6570万ドルでした。 SYNCHRONY Histology 持続中のSYNCHRONYおよびSYNCHRONY研究、第3相SYNCHRONY研究の開始、および第3相および潜在的なマーケティング申請のための臨床用品の製造、また人員費用増加により、2024年6月30日までの3か月間の臨床にかかる費用が増加しました。 アウトカム 持続中の第3相SYNCHRONY研究の開始、および第3相SYNCHRONYおよび潜在的なマーケティング申請のための臨床用品の製造、および人員費用増加により、2024年6月30日までの3か月間の臨床にかかる費用が増加しました。 |
| • | 2024年6月30日終了の3か月間に発生した一般および管理費用は、2023年同期間の760万ドルに対して1,040万ドルでした。この増加は、公開企業として運営するための人員費用、プロフェッショナルサービスおよびその他のコストに起因するものです。 |
| • | 2024年6月30日までの3か月間の総営業費用は、2023年同期間の3560万ドルに対して6570万ドルでした。 |
エフラキシフェルミンについて
MASHの主要な治療薬候補であるエフラキシフェルミン（EFX）は、バランスのとれた生物学的活性プロファイルを模倣するように設計されたFc-FGF21融合タンパク質です。これは、細胞ストレスを軽減し、体内で代謝を調節する内因性ホルモンであるFGF21と同様の効果が期待されます。EFXは、肝臓の脂肪や炎症を減少させ、線維化を逆転させ、インスリン感受性を向上し、脂質代謝を改善すると考えられており、これにより、多系統性の病態状態であるMASHの改善につながる可能性があります。
MASHについて
MASHは、肝臓に脂質が異常に蓄積する重症MASLDであり、1700万人以上の米国人に影響すると推定されています。MASHは肝臓細胞にストレスと損傷を引き起こし、炎症や線維化を引き起こし、それが肝硬変、肝機能不全、がん、そして最終的に死に至ることがあります。MASHは、米欧での肝移植と肝臓がんの最も急速に増加している原因の1つです。
Akero Therapeuticsについて
Akero Therapeuticsは、MASHを含む高い未解決のメディカルニーズに対して転換的な治療法を開発する臨床段階の企業です。Akeroのリード製品候補であるEFXは、持続性の肝硬変を有するMASH患者を対象とした96週間の第2相SYMMETRY研究、およびMASHまたは持続性肝硬変を有する患者を対象とした第3相SYNCHRONY研究3件で現在評価されています。 96週間 肝硬変前期の 肝硬変前期のMASHまたは持続性肝硬変を有する患者を対象とした第3相SYNCHRONY研究 肝硬変前期の SYNCHRONY HistologySYNCHRONYSYNCHRONY Histology, そしてシンクロニー アウトカムSYNCHRONYプログラムは、双極性障害患者を対象としたHARMONY研究など、2つの20億臨床試験の結果を基に構築されています。 肝硬変前のMASHを持つ患者を対象とした、プレサーコティック MASH （F2-F3） および損傷した肝臓による補償肝硬変を持つ患者を対象としたSYMMETRY研究。Akeroはサンフランシスコ南部に本社を置いています。詳細については、 akerotx.comLinkedInLinkedIn と Xをご覧ください。
将来の見通しに関する記述
歴史的事実ではない事項に関するこのプレスリリースに含まれる記述は、以下の意味での「将来の見通しに関する記述」です 1995年の民間証券訴訟改革法。このような記述はリスクと不確実性の影響を受けやすいため、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述で表明または暗示されているものと大きく異なる場合があります。これには以下が含まれますが、これらに限定されません。 EFXの将来の計画や期待を含む、Akeroの事業計画と目的に関する声明、SYNCHRONY第3相プログラムの臨床試験デザイン、進行中の第20万対称試験の結果を報告する時期、 EFXの治療効果、EFXの投与、安全性、耐容性、その運営と進歩に対する経営陣の期待される貢献、Akeroの企業としての成長と資本利用に関する期待、 経費、および財務結果（予想されるキャッシュランウェイを含む）。このプレスリリースの将来の見通しに関する記述はすべて、将来の出来事に対する経営陣の現在の予想に基づいており、多くのリスクと不確実性の影響を受けます。 そのため、実際の結果が、そのような将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されているものと大きく異なる可能性があります。将来の見通しに関する記述の不確実な性質の一因となるリスクには、成功、コスト、 Akeroの製品候補開発活動と計画されている臨床試験のタイミング、Akeroの戦略実行能力、臨床研究から得られた肯定的な結果は、必ずしも将来の結果を予測できるとは限りません。 進行中の臨床研究、米国および海外における規制の進展、Akeroの事業資金調達能力、および「リスク要因」というキャプションでより詳しく説明されているリスクと不確実性 フォームに関するAkeroの最新の年次報告書 10-K と四半期報告書（フォーム） 10-Q、 証券取引委員会（SEC）に提出されたものと話し合ったもの AkeroがSECに提出したその他の書類および報告書にある潜在的なリスク、不確実性、その他の重要な要素について。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述はすべて、作成された日付の時点でのみ述べられています。アケロが引き受けます そのような記述が、作成された日以降に発生した出来事や状況を反映するように更新する義務はありません。
投資家 連絡先:
クリスティーナ・タルタグリア
212.362.1200
IR@akerotx.com
メディア連絡先:
ペグ・ルスコーニ
617.910.6217
peg.rusconi@deerfieldgroup.com
アケロ・セラピューティクス株式会社
要約連結貸借対照表
(未監査)
(千単位)
| 2024年6月30日に | 2023年12月31日です | |||||||
| 資産 |
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| 現金、現金同等物、および短期有価証券 |
$ | 760,194 | $ | 550,010 | ||||
| その他の流動資産 |
15,816 | 9,952 | ||||||
| 非電流 資産 |
89,033 | 20,309 | ||||||
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| 総資産 |
$ | 865,043 | $ | 580,271 | ||||
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| 負債と株主資本 |
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| 現在の負債 |
$ | 31,174 | $ | 19,128 | ||||
| 非電流 負債 |
35,802 | 25,837 | ||||||
| 株主資本 |
798,067 | 535,306 | ||||||
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| 負債総額と株主資本 |
$ | 865,043 | $ | 580,271 | ||||
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アケロ・セラピューティクス株式会社
要約連結営業報告書と包括損失
(未監査)
（千単位、以外は 1株と1株あたりの金額）
| 6月30日に終了した3か月間、 | 6月30日に終了した6か月間 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 営業経費: |
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| 研究開発 |
$ | 55,322 | $ | 27,985 | $ | 105,972 | $ | 49,772 | ||||||||
| 一般と管理 |
10,419 | 7,644 | 19,723 | 14,610 | ||||||||||||
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| 営業費用の合計 |
65,741 | 35,629 | 125,695 | 64,382 | ||||||||||||
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| 事業による損失 |
(65,741 | ) | (35,629 | ) | (125,695 | ) | (64,382 | ) | ||||||||
| 支払利息 |
(1,231 | ) | (857 | ) | (2,222 | ) | (1,314 | ) | ||||||||
| 利息およびその他の収入、純額 |
10,985 | 5,403 | 18,586 | 8,782 | ||||||||||||
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| 純損失 |
$ | (55,987 | ) | $ | (31,083 | ) | $ | (109,331 | ) | $ | (56,914 | ) | ||||
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| 包括的損失 |
$ | (56,169 | ) | $ | (31,355 | ) | $ | (109,862 | ) | $ | (57,202 | ) | ||||
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| 普通株式1株あたりの純損失（基本および希薄化後） |
$ | (0.81 | ) | $ | (0.60 | ) | $ | (1.70 | ) | $ | (1.15 | ) | ||||
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| 普通株式1株あたりの純損失の計算に使用される加重平均株式数、基本および 希釈しました |
69,160,484 | 51,867,854 | 64,234,122 | 49,419,558 | ||||||||||||
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