Neurogene报告2024年第二季度财务业绩并强调最近的更新
Rett综合症的NGN-401基因疗法已根据初步临床证据从FDA获得RMAt指定，表明具有解决未满足医疗需求潜力
NGN-401被选为FDA开始控件计划，旨在加快开发
第1队列的NGN-401中期疗效数据仍然按计划进行，预计于2024年第4季度公布
纽约-2024年8月9日- Neurogene公司(Nasdaq: NGNE)是一家临床阶段公司，旨在为罕见神经系统疾病患者和家庭带来改变生命的基因药物，今天宣布了2024年第二季度财务业绩并突出最近的公司更新
“我们很高兴看到Rett综合症的NGN-401基因疗法获得RMAt指定，并且最近被美国FDA选中加入其开始控件试点计划，这两个计划为加速NGN-401的开发提供了独特的合作和沟通机会，”Neurogene公司创始人兼首席执行官Rachel McMinn博士表示。我们继续推进NGN-401项目，五月份第2队列首位患者接受了剂量，标志着项目的重要里程碑，并展示了高剂量NGN-401具有良好的早期安全概况，并于6月中旬报告，低剂量NGN-401仍然为第1队列的前三名接受剂量的患者耐受良好。展望未来，我们仍然期待今年第4季度发布低剂量队列的中期疗效数据，并计划在明年下半年分享额外的低剂量和高剂量数据。”
2024年第二季度及近期亮点和预期里程碑
NGN-401基因疗法用于治疗雷特综合征的1/2期试验
•NGN-401获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）指定，用于治疗雷特综合征，并被FDA选中参加临床试验支持罕见病治疗（START）试点计划
◦RMAT指定要求具备初步临床证据，证明有潜力解决严重或威胁生命的疾病或病况的医疗需求，并为FDA指导下的加速批准途径提供机会
◦START选择标准包括临床获益和临床发展以及CMC方案准备就绪的潜力，该计划提供了与FDA就产品特定发展话题进行频繁咨询和定期临时对话的机会
•5月对高剂量Cohort 2的第一名患者进行了剂量应用，并于6月报道高剂量NGN-401具有早期明显安全剖面，且耐受性良好
•在2022年6月国际拉特氏综合征基金会（IRSF）ASCEND峰会上，展示了首批三名低剂量1队患者的持续良好安全性数据，包括：
◦自2024年5月安全更新以来，没有新的与治疗相关的不良事件（AEs）；所有与治疗相关的AEs均为轻度/1级别，并且短暂或得到解决，大部分AEs是AAV已知潜在风险。
◦没有报道关于MeCP2过度表达毒性的迹象或症状，包括在具有预计导致残余MeCP2表达的轻度基因变异患者中。
◦没有治疗相关或侧脑室内（ICV）程序相关的严重不良事件。
•预计将在2024年第四季度报告临时临床数据，包括来自1队的疗效数据；预计将在2025年下半年报告其他临时数据，包括来自2队的数据。
•计划在2024年下半年完成队列1的招募
NGN-101基因疗法用于治疗CLN5巴顿病的1/2期试验
•完成了研究的招募，并计划在2025年第一季度提供中期临床数据和监管更新； 鉴于CLN5巴顿病的罕见性，FDA对简化的注册通道的认可对于继续投资该计划至关重要
其他公司更新
•继续预计2025年将有另一种使用转基因调控技术的产品候选进入临床试验
即将举行的活动
•H.C. Wainwright第26届全球投资会议：管理层将于美国东部时间上午11:30在9月9日提供公司介绍，并参加1v1会议
•康托全球医疗健康大会：管理层将于美国东部时间下午2:30在9月18日进行公司介绍，并参加1v1会议
•细胞与基因梅萨会议：管理层将在会议期间参加关于神经疾病的“科学对决”，该会议将于10月7日至9日举行
2024年第二季度财务业绩
- 营业收入为2024年4月30日结束的第二季度1410万美元，而第二季度结束于2023年4月30日的营收为1360万美元，同比增长4%。Valeo的营收增长主要来自于在呼吸、Allerject和其他核心产品等领域的促销活动所带来的销售提升；
- 第二季度结束于2024年4月30日的调整后毛利润为340万美元，而同期结束于2023年4月30日的毛利润为470万美元，同比下降27%。在前一个可比期间内，1.3百万美元的减少主要是由于Xiidra贡献下降，而去年同期相比下降了80万美元；
- 净亏损为2024年4月30日结束的第二季度的780万美元，而第二季度结束于2023年4月30日的净亏损为650万美元。2024年第二季度的净亏损增长21%，主要是由于毛利润受侵蚀并且转型成本（在总务和行政方面提供支持）达到了500万美元；
•现金余额： 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和投资额为15390万美元。公司预计当前现金、现金等价物和有市场可交易证券可支持运营至2026年下半年。
•研发费用（“R&D”）： 2024年6月30日结束的三个月内，研发费用为1570万美元，相比之下，2023年6月30日结束的三个月为1030万美元。研发费用的增加主要是由NGN-401临床试验成本增加，与公司早期发现项目相关的临床前成本增加，以及由于研发人员数量增加导致的薪酬和福利支出增加所致。
•总务及行政（“G&A”）费用： 2024年6月30日结束的三个月内，总务及行政费用为530万美元，相比之下，2024年6月30日结束的三个月内为230万美元。
截至2023年6月30日结束。一般和行政费用的增加主要是由于员工相关费用增加、职业费用、租金和其他公司相关费用以及市场调研成本的增加所致。
•净亏损：2024年6月30日结束的三个月净亏损为1850万美元，而2023年6月30日结束的三个月净亏损为1190万美元。
关于Neurogene
Neurogene的使命是治疗毁灭性神经系统疾病，改善受这些罕见疾病影响的患者和家庭的生活。Neurogene正在开发新颖的方法和治疗方案，以解决传统基因疗法在中枢神经系统疾病中的局限性。这包括选择传递方法，以最大限度地提高对目标组织的分布，并设计产品，以最大限度地提高效力和纯度，以获得优化的功效和安全性。公司的新颖和独有的EXACt转基因调控平台技术允许提供治疗水平，同时限制与传统基因疗法相关的转基因毒性。Neurogene在德克萨斯州休斯顿建造了一家最先进的基因疗法制造设施。NGN-401的CGMP生产是在该设施中进行的，并将支持关键的临床开发活动。欲了解更多信息，请访问www.neurogene.com。
关于前瞻性声明的警示
本新闻稿中不是历史性质的声明，旨在并且已被确定为1995年《私人证券诉讼改革法案》意义内的前瞻性陈述。这些声明可能就未来计划、趋势、事件、经营结果或财务状况或其他事项，根据Neurogene管理层目前的期望和信念以及Neurogene管理层做出的假设以及当前可用信息而进行讨论，包括但不限于有关：NGN-401和NGN-101的治疗潜力和效用、NGN-401的安全性和耐受性概况；每个NGN-401和NGN-101的试验设计、临床开发计划和时间安排，包括预计Rett综合征NGN-401第1/2期试验和预计CLN5巴顿病NGN-101第1/2期试验的临床试验结果时间；预期关于NGN-101与FDA的互动；预期的RMAt指定和参与FDA的NGN-401 STARt试点计划的好处；提名额外的临床前产品候选；以及我们预期的现金资源和流动性。前瞻性陈述通常包括具有预测性质的陈述，依赖于或参考未来事件或情况，并包括诸如“可能”、“将会”、“应该”、“将”，“期望”，“预期”，“计划”，“可能”，“相信”，“估计”，“项目”，“打算”，“按计划进行”，和其他类似表达或否定这些词或这些词的负数或复数的其他类似表达，或预测或表示未来事件或前景的其他类似表达，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词。前瞻性陈述基于目前的信仰和假设，受到很难依据时间、范围、可能性和发生程度预测的风险、不确定性和假设的影响，这可能导致实际结果与预期结果大为不同，而其中许多因素是Neurogene无法控制的。此类风险、不确定性和假设包括但不限于：关于招募我们Rett综合征NGN-401治疗扩大队列的患者的时间和成功的风险；包括NGN-401和NGN-101患者剂量平均和结果的时间和结果，潜在的，我们可能无法将NGN-401用于治疗Rett综合征的第1/2期扩展到澳洲的风险
基于各种因素，包括但不限于监管机构的任何决定、在澳大利亚扩展试验的成本、合适的临床试验场地的可用性、在澳大利亚招募患者的能力或其他原因；NGN-401在第1/2阶段用于治疗雷特氏综合征的Cohort 2中使用更高剂量可能会对患者造成负面影响的潜在风险；我们可能无法按照预测的时间表报告数据的风险；与我们获得监管批准并最终商业化产品候选药物（包括NGN-401）相关的风险；以及在2023年12月31日止年度提交给证券交易委员会（“SEC”）的10-k表格中包含的“风险因素”中确定的其他风险和不确定性；或在2024年6月30日止季度提交的10-Q表格中，以及公司过去和未来可能向SEC提交的其他文件。本通讯中的任何内容不应被视为任何人对本文中设定的前瞻性陈述将会实现或对任何此类前瞻性陈述的可预期结果将会实现的陈述。本通讯中的前瞻性陈述仅于其公布日起效，并完全受到本文中的警告声明的限制。除适用法律要求外，神经基因将不承担修订或更新任何前瞻性陈述或发布任何其他前瞻性陈述的义务，无论是基于新信息、未来事件或其他原因。本通讯包含超链接至不被视为纳入本通讯的信息。
- 财务表格如下 -
Neurogene公司
汇编的综合资产负债表
在2023年1月，公司向某些公司员工授予了一项总计为312,830的策略性增长激励2025奖项（即“SGI 2025奖项”），以表现归属股票单位的形式，金额高达
202年6月30日 | 202年12月31日 | ||||||||||
资产 | |||||||||||
现金及现金等价物 | $ 111,03 | $ 148,21 | |||||||||
其他资产 | 48,117 | 52,138 | |||||||||
非流动资产 | 20,674 | 22,225 | |||||||||
资产总额 | $ 179,82 | $ 222,57 | |||||||||
负债 | |||||||||||
流动负债 | $ 13,07 | $ 22,97 | |||||||||
非流动负债 | 11,736 | 13,576 | |||||||||
负债合计 | 24,809 | 36,549 | |||||||||
股东权益 | 155,014 | 186,024 | |||||||||
负债和股东权益合计 | $ 179,82 | $ 222,57 | |||||||||
Neurogene公司
简明的汇总操作表
(以美元千位计算，除股份信息外)
截至6月30日的三个月 | 截至6月30日的六个月 | ||||||||||||||||||||||
2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
许可协议下的营业收入 (1) | $ 92 | $ | $ 92 | $ | |||||||||||||||||||
营业费用： | |||||||||||||||||||||||
研发费用 | 15,744 | 10,321 | 29,285 | 20,604 | |||||||||||||||||||
一般及管理费用 | 5,315 | 2,275 | 10,553 | 5,027 | |||||||||||||||||||
营业费用总计 | 21,059 | 12,596 | 39,838 | 25,631 | |||||||||||||||||||
经营亏损 | (20,134) | (12,596) | (38,913) | (25,631) | |||||||||||||||||||
其他收入，净额 | 1,642 | 736 | 3,500 | 1,508 | |||||||||||||||||||
净损失 | $ (18,492 | $ (11,860 | $ (35,413 | $ (24,123 | |||||||||||||||||||
每股信息： (2) | |||||||||||||||||||||||
基本和稀释每股净亏损 | $ (1.09 | $ (26.68 | $ (2.09 | $ (54.94 | |||||||||||||||||||
普通股加权平均股本 | 16,941,524 | 444,465 | 16,922,630 | 439,073 | |||||||||||||||||||
(1) 公司通过认可与第三方达成的许可和知识产权转让协议，开发和商业化传统Neoleukin资产而产生了许可收入。相应的待摊收益准备金义务已予记录。
(2) 截至截至2023年6月30日的三个和六个月，公司的每股净亏损信息是针对当时尚未清算的A类普通股进行的。截至2024年6月30日的三个和六个月，公司的每股净亏损信息是针对公司普通股进行的。
公司联系人：
Cara Mayfield
企业事务副总裁Melissa Forst
cara.mayfield@neurogene.com
投资者联系人：
Melissa Forst
Argot Partners Sarah Sutton / Kevin Murphy calcimedica@argotpartners.com
Neurogene@argotpartners.com