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Abeona Therapeutics® 報告2024年第二季度財務業績
與美國FDA完成A型會議，以協調即將進行的Pz-cel BLA再提交計劃。
在CRL中指出的CMC項目已有顯著進展。
BLA 再提交仍在順利進行中，預計於2024年下半年完成。
2024年8月12日，Abeona Therapeutics Inc(abeno therapeutics inc.)（納斯達克股票代號：ABEO）今天公佈了2024年第二季度財務結果和最近的企業進展。CLEVELAND，
“我們已完成幾乎所有《完整回應函》中所概述的化學製造和控制可交付文件的數據生成，今年我們有望重新提交pz-cel的生物製品許可申請，并在獲得批准後為患有類囊性萎縮性表皮松弛性疱疹症（recessive dystrophic epidermolysis bullosa）的患者帶來治療選項，” Abeona首席執行官Vish Seshadri說。
第二季和近期進展
太陽能電池 適用於 RDEB
| ● | 2024年8月8日，Abeona與美國食品藥品監督管理局（FDA）完成了A型會議，商討Abeona即將重新提交生物製品許可申請（BLA）關於prademagene zamikeracel（pz-cel），該產品是治療隱性侏儒性表皮松解症（RDEB）研發中的、調查性、首創的自體細胞基因治療產品。在會議前通信以及A型會議期間，Abeona共享了數據和報告，解決了幾乎所有在完成回覆信（CRL）中被指出缺陷，並獲得了FDA的暫時調整，待正式評審。針對關於無菌試驗和識別試驗的兩個未解決問題，驗證目前正在根據FDA的意見進行中。Abeona仍預期在2024年下半年重新提交BLA。一旦接受BLA，Abeona預期FDA將在提交後六個月設置一個處方藥用戶費法（PDUFA）行動日期。 |
| ● | 2024年4月，Abeona根據額外化學製造和控制（CMC）信息的需要收到了FDA發出的回覆信（CRL）。在CRL中，FDA指出，在批准申請之前，必須解決特定額外信息以滿足CMC要求。CRL並未識別與BLA中的臨床功效或臨床安全數據有關的任何缺陷，並且FDA未要求提交任何新的臨床試驗或臨床數據以支持pz-cel的核准。 |
| ● | 2024年5月，在探究性皮膚病學協會（SID）年度會議的一個晚間會議上發表了最新的pz-cel長期安全數據，多達11年的隨訪。2024年7月，pz-cel治療後在各解剖部位的傷口癒合數據在兒科皮膚病學協會（SPD）年度會議上發表。 |
為pz-cel進行美國商業發行做準備
| ● | 在準備可能進行pz-cel的美國上市時，Abeona持續在關鍵商業活動方面取得進展，包括與表皮屑病治療站進行入職討論、進行醫療和付款者接觸，並構建供應鏈和企業能力來支持公司向商業化階段的轉型。 |
管線 計畫
| ● | 2024年7月，Abeona宣布與Beacon Therapeutics達成非排他性協議，Beacon Therapeutics將評估Abeona的專利AAV204外殼蛋白，以用於選擇性眼科適應症的AAV基因治療。 |
公司亮點
| ● | 在2024年5月，Abeona與新舊投資者參與了一筆7,500萬美元的擔保證券發行的封閉式交易。 |
第二季度財務業績及現金流預測
截至2024年6月30日，現金、現金等價物、短期投資和限制性現金總額為1.23億美元。截至2024年3月31日，現金、現金等價物、短期投資和限制性現金總額為6270萬美元。2014年6月30日結束的三個月內，經營活動的淨現金流出為1270萬美元。
Abeona估計其現金及現金等價物、短期投資及限制性現金，以及其5,000萬美元的信貸設施足以支持其業務運營直至2026年，在未計入pz-cel商業銷售的任何潛在營業收入或FDA頒發的Priority Review Voucher (PRV) 的出售所帶來的收益之前。
2024年6月30日結束的三個月內，研發費用為920萬美元，相比2023年同期的850萬美元有所增加。截至2024年6月30日的三個月內，普通管理費用為860萬美元，相比2023年同期的500萬美元有所增加。普通管理費用的增加主要是由於商業和發射準備成本。2024年第二季度凈利潤為740萬美元，其中包括從季度重新評估公允價值贖回負債中獲得的2490萬美元的收益。2023年第二季度淨虧損為1670萬美元，其中包括由於季度重新評估公允價值權利負債而產生的860萬美元虧損。
會議 看漲細節
公司將於2024年8月12日週一上午8:30（東部時間）舉行電話和網絡廣播，以討論季度業績。要接聽電話，請於電話開始前五分鐘撥打888-506-0062（美國免費號碼）或973-528-0011（國際號碼）並輸入口令：678762。可以在Abeona的投資者和媒體部分上聆聽現場直播和存檔重播的網絡廣播。 https://investors.abeonatherapeutics.com/events該通話後30天，可以查看存檔的網絡廣播重播。
關於 abeona therapeutics
Abeona Therapeutics Inc.是一家臨床階段生物製藥公司，研發用於嚴重疾病的細胞和基因療法。Prademagene zamikeracel(pz-cel)是Abeona公司正在研發的第一類自體細胞基因療法，用於治療隱性肌萎縮性廔疹。公司的完全集成的細胞和基因療法cGMP製造設施是pz-cel用於其第三期VIITAL™試驗的製造地點，並且有能力在FDA批准後支持pz-cel的商業生產。公司的開發組合還包括用於眼科疾病的AAV基因療法，該領域存在高度未滿足的醫療需求。Abeona公司正在評估其新穎的、下一代的AAV外殼，以改善各種毀滅性疾病的熱帶病譜。更多信息，請訪問www.abeonatherapeutics.com。 www.abeonatherapeutics.com.
前瞻性陳述
本新聞稿包含某些涉及風險和不確定性的前瞻性陳述，這些前瞻性陳述符合《1933年證券法》第27A條（已經修訂）和《1934年證券交易法》第21E條（已經修訂）的要求。我們試圖通過“可能”，“將”，“信任”，“預期”，“期望”，“打算”，“潛在”和類似的詞語和表達方式（以及引用未來事件，條件或情況的其他詞語或表達方式），來鑒定前瞻性陳述，這些詞語和表達方式構成了並旨在鑑定前瞻性陳述。實際結果可能因各種重要因素、眾多風險和不確定性而有所不同，包括但不限於，作為回應FDA指定的缺陷正在進行的持續檢測和其他糾正措施的時間和結果，可能會延遲公司的BLA重新提交時間；FDA對我們提交的內容進行審核的時間和結果；FDA獲得的優先審查憑證的批准；對我們罕見疾病組合的持續關注；我們在臨床試驗中招募患者的能力；未來與FDA或其他監管機構的會議結果，包括與臨床前計劃有關的會議；能否實現或獲得必要的監管批准；金融市場和全球經濟狀況的任何變化帶來的風險；與數據分析和報告有關的風險；以及在公司最近的年度報告10-k和隨後提交給證券交易委員會的定期報告中披露的其他風險。除依照聯邦證券法規定外，公司無需修訂前瞻性陳述，也無需更新它們以反映本新聞稿發布日期之後發生的事件或情況，無論是因為有關新信息，未來發展還是其他原因。
投資者及媒體聯繫人：
格雷格 杜松子酒
副總裁、投資人關係及企業通信
Abeona Therapeutics
ir@abeonatherapeutics.com
阿比奧納 治療股份有限公司及附屬公司
綜合損益彙總表
(以千為單位，除股份和每股金額之外)
(未經查核)
截至三個月結束時 6月30日， | 截至六個月結束 6月30日， | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 授權及其他收益 | $ | — | $ | 3,500 | $ | — | $ | 3,500 | ||||||||
| 費用： | ||||||||||||||||
| 版稅 | — | 1,575 | — | 1,575 | ||||||||||||
| 研發費用 | 9,218 | 8,523 | 16,425 | 16,564 | ||||||||||||
| 總務與行政 | 8,646 | 5,021 | 15,769 | 9,018 | ||||||||||||
| 營運租賃權資產獲利 | — | (1,065 | ) | — | (1,065 | ) | ||||||||||
| 總支出 | 17,864 | 14,054 | 32,194 | 26,092 | ||||||||||||
| 營運虧損 | (17,864 | ) | (10,554 | ) | (32,194 | ) | (22,592 | ) | ||||||||
| 利息收入 | 1,191 | 417 | 2,034 | 781 | ||||||||||||
| 利息費用 | (1,072 | ) | (103 | ) | (2,024 | ) | (204 | ) | ||||||||
| 公允價值變動、認股權憑證及金融衍生工具負債 | 24,927 | (8,629 | ) | 7,626 | (6,364 | ) | ||||||||||
| 其他收益 | 224 | 2,215 | 386 | 2,618 | ||||||||||||
| 凈利潤（損失） | $ | 7,406 | $ | (16,654 | ) | $ | (24,172 | ) | $ | (25,761 | ) | |||||
| 每普通股基本收益（損失） | $ | 0.19 | $ | (0.92 | ) | $ | (0.72 | ) | $ | (1.48 | ) | |||||
| 每普通股稀釋損失 | $ | (0.26 | ) | $ | (0.92 | ) | $ | (0.72 | ) | $ | (1.48 | ) | ||||
| 流通的普通股加權平均數量： | ||||||||||||||||
| 基礎 | 40,010,481 | 18,017,874 | 33,662,908 | 17,464,026 | ||||||||||||
| 稀釋性 | 51,226,715 | 18,017,874 | 33,662,908 | 17,464,026 | ||||||||||||
| 其他綜合損益： | ||||||||||||||||
| 更變未實現利得（損失）與可供出售債務證券有關 | 50 | (30 | ) | (68 | ) | 34 | ||||||||||
| 綜合收益（損失） | $ | 7,456 | $ | (16,684 | ) | $ | (24,240 | ) | $ | (25,727 | ) | |||||
阿比奧納 治療股份有限公司及附屬公司
縮短的 合併資產負債表
(以千為單位，除股份和每股金額之外)
(未經查核)
| 2024年6月30日 | 2023年12月31日 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產: | ||||||||
| 現金及現金等價物 | $ | 34,426 | $ | 14,473 | ||||
| 短期投資 | 88,282 | 37,753 | ||||||
| 限制性現金 | 338 | 338 | ||||||
| 其他應收款項 | 1,640 | 2,444 | ||||||
| 預付費用及其他流動資產 | 1,218 | 729 | ||||||
| 全部流動資產 | 125,904 | 55,737 | ||||||
| 物業及設備，扣除折舊後淨值 | 3,975 | 3,533 | ||||||
| 營運租賃權使用資產 | 4,024 | 4,455 | ||||||
| 其他資產 | 100 | 277 | ||||||
| 資產總額 | $ | 134,003 | $ | 64,002 | ||||
| 負債及股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 3,099 | $ | 1,858 | ||||
| 應計費用 | 4,924 | 5,985 | ||||||
| 長期債務的當期償還 | 2,222 | — | ||||||
| 營業租賃負債流動部分 | 1,792 | 998 | ||||||
| 應付授權方流動部分 | 4,805 | 4,580 | ||||||
| 其他流動負債 | 1 | 1 | ||||||
| 流動負債合計 | 16,843 | 13,422 | ||||||
| 長期經營租賃負債 | 3,018 | 4,402 | ||||||
| 長期負債 | 16,133 | — | ||||||
| 衍生負債 | 668 | — | ||||||
| 認股權負債 | 24,100 | 31,352 | ||||||
| 總負債 | 60,762 | 49,176 | ||||||
| 合約和可能負債 | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 優先股票-0.01美元面額；授權200萬股；截至2024年6月30日和2023年12月31日，均未發行和流通股份。 | — | — | ||||||
| 普通股票-0.01美元面額；授權2億股；截至2024年6月30日和2023年12月31日，分別發行和流通股份41661993股和26523878股。 | 417 | 265 | ||||||
| 資本公積額額外增資 | 846,654 | 764,151 | ||||||
| 累積虧損 | (773,696 | ) | (749,524 | ) | ||||
| 累積其他全面損失 | (134 | ) | (66 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 73,241 | 14,826 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 134,003 | $ | 64,002 | ||||