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第99.1展示文本

atara biotherapeutics宣布2024年第二季度财务业绩、业务进展和领导层更新。

 

 

电芯分选® 美国BLA已获得优先审查，PDUFA行动日期为2025年1月15日

 

ATA3219狼疮肾炎和严重系统性红斑狼疮研究计划预计在2024年第四季度启动；初步临床数据预计在2025年中期公布

 

正在招募ATA3219非何杰金淋巴瘤研究的受试者；初步临床数据预计在2025年第一季度公布

 

自2024年9月9日起，Pascal Touchon将担任阿塔拉董事会主席；Ph.D. Cokey Nguyen，目前是首席科学技术官，将被任命为总裁兼首席执行官

 

现金储备的延续到2027年可以实现关键管道的阅读量

 

 

千橡市（加州）—2024年8月12日—Atara生物制药公司。 （纳斯达克：ATRA）是肿瘤免疫治疗的领导者，利用其新型同种异体EB病毒（EBV）T细胞平台开发可改变癌症和自身免疫疾病患者的治疗方法，今天报告了2024年第二季度的财务业绩，最近业务亮点以及2024年关键的待实现里程碑。

 

阿塔拉的总裁兼首席执行官Pascal Touchon表示：“在获得tab-cel的优先审查批准之后，我们在积极推进与机构达成一致并开展美国上市准备的同时，支持我们的合作伙伴Pierre Fabre在美国的上市准备工作。在本季度，我们继续推进我们的首个CAR T计划ATA3219的临床开发，并计划在未来12个月内交付关键的价值创造里程碑。这在2025年第一季度我们非何杰金淋巴瘤研究的首批初始数据中得到了体现，我们相信这将为ATA3219在自身免疫性疾病中的潜在作用提供参考。在这方面，我们计划在第四季度启动我们的ATA3219系统性红斑狼疮试验，包括不需要淋巴清除的队列，初步数据预计在2025年中期公布。

 

Touchon博士继续说道：“在实现同种异体T细胞疗法的世界首例认可之后，且美国首次认可即将到来，我们正在将差异化的同种异体T细胞疗法项目推向临床。在公司处于强势地位的情况下，出于个人原因，我决定担任主席一职，以更多时间投入家庭。我期待担任董事会主席，并继续帮助阿塔拉实现潜在的tab-cel美国批准和ATA3219初始临床数据的价值创造。我相信在Cokey Nguyen的领导下，阿塔拉的未来是光明的。Nguyen博士将晋升为总裁兼首席执行官，董事会重视他对我们员工和患者的深刻承诺，以及他在我们业务广度方面的专业知识。”

 

“我钦佩在Pascal的领导下我们所建立的坚实基础，很荣幸能够在这个关键时刻担任阿塔拉的首席执行官，继续我们的旅程，在美国获得tab-cel的批准并释放我们的同种异体CAR T平台的破坏性潜力，” Nguyen博士表示：“我期待与我们世界级和创新的团队一起快速创新，并努力开发更好的细胞治疗方案，为患者提供更好的治疗选择。”

 

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电芯发帖（tab-cel®或Ebvallo此款超便携式投影仪使用了最新的 Android TV 界面，而且遥控器还内置了 Google AssistantTM 功能，用户可以非常方便地使用它。用于移植后淋巴增生病（PTLD）的Tabelecleucel（tab-cel）

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美国食品和药物管理局（FDA）已接受Atara的生物制品许可申请（BLA）文件用于tabelecleucel的申请，指示单一疗法用于治疗两岁及以上的成年和儿童患有EB病毒阳性的移植后淋巴增生病（EBV+ PTLD）的患者已接受至少一种前期治疗，对于实体器官移植患者，前期治疗包括化疗，除非化疗不合适。®生物制品许可申请（BLA）已获得优先审查，并于2025年1月15日提前参与处方药用户费法（PDUFA）
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该文件的数据包括被治疗的超过430名患有多种威胁生命的疾病的患者的关键和支持性数据
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BLA提交得到了最新的ALLLELE研究数据切，这表明具有统计显著的48.8％客观缓解率（ORR）（p<0.0001），并且有利的安全性质量一致以前的分析
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Atara从Pierre Fabre Laboratories在2024年8月接受了2000万美元（milestone payment），随后接受了tab-cel BLA，有机会获得最高6000万美元（milestone payment），该里程碑款项取决于FDA批准tab-cel BLA。
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Atara于2024年8月收到皮埃尔·法布尔实验室2,000万美元的里程碑付款，随着tab-cel BLA的FDA批准，可能会获得6,000万美元的里程碑付款

ATA3219：狼疮肾炎（LN）的CD19计划

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Atara计划于2024年第四季度启动ATA3219的一项1期研究，作为单一疗法用于治疗具有肾脏损害的系统性红斑狼疮（SLE）（狼疮性肾炎[LN]），并预计于2025年中期发布最初的临床数据。
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该1期开放标签适应症逐渐升高的研究旨在评估单一剂量ATA3219的安全性、初步疗效、药物动力学和生物标志物，该剂量以40、80或160×10CAR+t细胞的剂量进行，每个剂量级别设计招募3-6个受试者。6 Atara有可能通过先前为LN研究批准的相同的新药研究申请扩大ATA3219第1期研究到其他自身免疫疾病适应症
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在细胞和基因治疗国际协会会议的宣传海报展示了支持ATA3219在SLE中的潜力的预临床数据，这表明ATA3219 CAR t细胞导致完全的针对SLE或多发性硬化症患者外周血单核细胞的CD19特异性b细胞去除。
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海报展示的附加预临床数据显示ATA3219 CAR t细胞，这些细胞包括下一代1XX共刺激域，在响应CD19+靶细胞的刺激时释放了较低水平的促炎细胞因子，同时保持细胞毒性功能和效力：与自体CAR t对照相比。如果在临床试验中得到证实，则减轻标准CD19 CAR t信号产生的炎性细胞因子释放可能导致更低的毒性和更好的耐受性。
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ATA3219:无淋巴去除的严重系统性红斑狼疮（SLE）计划

 

Atara计划扩大ATA3219的第1期LN研究，并在2024年第4季度添加一个新队伍，该队伍缺乏淋巴去除（LD），并预计将于2025年中期发布最初的临床数据严重患有SLE的符合条件的受试者将以40、80或240×10CAR+t细胞的剂量接受ATA3219。

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Atara计划在2024年第四季度扩大ATA3219第一阶段LN研究，并在未经淋巴去除（LD）的严重SLE中增加新队列，初步临床数据预计在2025年中期出现
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CAR+ t细胞6 电芯CAR+ t细胞
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消除LD的设计旨在进一步简化治疗方案，并可能提供不同的安全概况以改善患者接触，同时不影响疗效

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基于EBV T细胞骨架和ATA3219的独特特点，包括：1）T细胞受体EBV特异性和部分人类白细胞抗原匹配，在超过600名接受LD治疗的患者中具有低的异基因反应危险和良好的安全性；2）在没有LD的情况下扩张和持久性数据与用tab-cel治疗的患者疗效相关；3）将临床验证特性包括1XX共刺激域和记忆表型纳入ATA3219中，增加其效力和持久性，有充分的临床和科学依据支持消除LD的需要。

 

大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和曼殊细胞淋巴瘤等多中心、开放性、剂量递增的ATA3219临床试验正继续开设研究站点和招募，初步的临床数据预计在2025年第一季度公布。该试验旨在评估安全性、初步疗效、药代动力学和生物标志物，受试者将接受LD治疗，然后以40、80、240或480 x 10 CAR+ T细胞剂量接受ATA3219，每个剂量水平设计招募3-6名患者。

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ATA3431是b细胞恶性肿瘤的CD19/CD20项目。在2023年ASH上展示的临床前数据表明，ATA3431具有强大的抗肿瘤活性，长期的持久性和優於自体CD19/CD20 CAR的治療效果。双重靶向CD19和CD20旨在解决CD19逃逸和肿瘤变异，可能在淋巴瘤中提供附加疗效。
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Atara正在朝着在2025年下半年提交IND的方向发展。6 每个剂量水平的设计是招募3-6名受试者。
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先前展示的临床前数据表明，其持久性和CD19特异性抗肿瘤活性优于未观察到毒性或异基因反应的自体源性CD19 CAR T基于临床验证数据 体内其持久性和CD19特异性抗肿瘤活性优于未观察到毒性或异基因反应的自体源性CD19 CAR T基于临床验证数据

 

ATA3431是b细胞恶性肿瘤的CD19/CD20项目。: ATA3431是b细胞恶性肿瘤的CD19/CD20项目。

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在2023年ASH上展示的临床前数据表明，ATA3431具有强大的抗肿瘤活性、长期的持久性和优于自体CD19/CD20 CAR的肿瘤生长抑制效果。
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该项目旨在靶向CD19和CD20，以解决CD19逃逸和肿瘤变异。
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Atara正在朝着在2025年下半年提交IND的方向发展。

 

领导层更新。

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自2024年9月9日起:
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当前首席科学和技术官Cokey Nguyen博士将晋升为总裁兼首席执行官，而当前总裁兼首席执行官Pascal Touchon将过渡到董事会主席职位。
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博士Cokey Nguyen将被任命为公司的董事会成员。
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现任董事会主席Carol Gallagher将过渡为独立领导董事。

 

2024年第二季度财务结果

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截至2024年6月30日，现金、现金等价物和短期投资总计为3530万美元，而截至2024年3月31日，该数值为4620万美元。
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2024年第二季度应收账款总计为240万美元，但不包括皮耶尔·法布尔相关的tab-cel BLA批准后的2000万美元里程碑款项，该款项已在2024年8月收到。
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2024年8月9日，皮耶尔·法布尔和Atara达成协议，由皮耶尔·法布尔以1550万美元的价格购买Atara的某些现有tab-cel中间库存，预计将在2024年9月从皮耶尔·法布尔那里收到该款项。
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截至2024年6月30日，现金、现金等价物、短期投资、应收账款、tab-cel BLA批准后的2000万美元里程碑款项和以1550万美元购买的tab-cel中间库存总计7320万美元。
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2024年第二季度经营活动净现金流出为1060万美元，相比2023年同期的5280万美元减少。
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2024年第二季度经营活动净现金流出包括来自Pierre Fabre的2000万美元里程碑奖金，而2023年第二季度没有此类现金收入。

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2024年第二季度总收入为2860万美元，而2023年同期为100万美元。总收入同比增加了2760万美元，主要是由于扩大与Pierre Fabre的合作伙伴关系增加的义务收入以及计划的tab-cel活动几乎全部转移至Pierre Fabre BLA批准和转移而产生的现有递延收入的加速确认。
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第二季度2024年，总成本和营业费用包括770万美元的非现金股票酬金、折旧和摊销费用，而2023年同期为1380万美元。
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研发费用为2024年第二季度3330万美元，而2023年同期为5610万美元。
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研发费用包括2024年第二季度330万美元的非现金股票酬金费用，而2023年同期为720万美元。
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总和行政费用为2024年第二季度890万美元，而2023年同期为1330万美元。
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总和行政费用包括2024年第二季度300万美元的非现金股票酬金费用，而2023年同期为540万美元。
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Atara报告第二季度2024年净损失为1900万美元，每股亏损3.10美元，而2023年同期为7110万美元，每股亏损16.91美元。

 

2024
展望和现金流量安排
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Atara预计2024年全年营业费用将比2023年减少约35%。
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年度营业费用的绝大部分减少从2024年第二季度开始，预计将在今年剩余的时间内继续。
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Atara预计，截至2024年6月30日的现金、现金等价物、短期投资和应收账款以及下述项目总计将使筹资计划的运营延续到2027年：
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自2024年8月Pierre Fabre接受tab-cel BLA的2000万美元里程碑款项和获得tab-cel BLA批准的6000万美元；
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2024年9月Pierre Fabre以1550万美元购买了tab-cel中间库存，并计划通过制造转移日期进一步购买tab-cel库存；
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Pierre Fabre通过BLA转换预期将获得tab-cel全球发展费用的补偿；
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完成的工作队减少带来的运营效率提高；
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在Pierre Fabre的BLA转移时间里计划将几乎所有与tab-cel相关的活动转移到Pierre Fabre，最早可能在2025年第一季度，这将进一步降低季度营业费用；以及
√
Pierre Fabre在BLA批准后通过tab-cel销售所预期的版税。

 

 

关于ATA3219

ATA3219将未经编辑的t细胞的自然生物学与异基因治疗的益处相结合。它由异基因EB病毒(EBV)感知的t细胞组成，这些细胞表达CD19 CAR构建物，用于治疗CD19+复发或难治性b细胞恶性肿瘤，包括b细胞非何杰金淋巴瘤和b细胞介导的自身免疫性疾病，包括系统性红斑狼疮。ATA3219已经优化，提供了潜在的最佳解决方案，具有现货供应的特点。它采用多种临床验证技术，包括修改后的CD3ζ信号区域(1XX)，优化扩张并减轻疲劳，在制造过程中富集不同分化表型以进行强大的扩展和持久性，并保留内源性t细胞受体，而无需基因编辑作为t细胞的关键存活信号有助于持久性。

 

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关于ATA3431

ATA3431是基于Atara的EBV T细胞平台构建的针对CD20和CD19的异基因双特异性CAR。其设计由串联的CD20-CD19设计组成，结合体定向以优化效力。双重靶点解决了单一抗原丢失和肿瘤变异的局限性。ATA3431具有新型的1XX共刺激区，记忆表型和保留的未编辑T细胞受体。临床前数据已经展示了早期的抗肿瘤活性，长期持久性以及比自体CD19/CD20 CAR T基准更优越的抑制肿瘤生长。

 

下一代异基因CAR T治疗方法

Atara专注于应用EB病毒T细胞生物学，拥有超过600名接受异基因EB病毒T细胞治疗的患者经验以及新型的嵌合抗原受体(CAR)技术，通过推进潜在的最佳CAR T肿瘤和自身免疫疾病产品线，积极应对自体和异基因CAR治疗目前存在的局限性。Atara的异基因平台不像基因编辑方法旨在通过失活T细胞受体(TCR)功能来降低移植物抗宿主病的风险，而是保持了本地EBV TCR表达，这有助于促进体内功能性的持久性，并具有由于识别定义的病毒抗原和部分人类白细胞抗原(HLA)匹配而表现出低的同体反应性。临床经验证实的分子工具包，包括设计用于更好的细胞适应性、减少衰竭并保持干细胞状态的1XX共刺激区等，提供了一种不同寻常的方法来解决下一代CAR T中重大的未满足需求。

 

关于Atara Biotherapeutics，Inc。

Atara正在利用自然免疫系统的力量，为难以治疗的癌症和自身免疫疾病开发现成细胞疗法，并能够通过存货快速供应给患者。在尖端科学和不同寻常的方法的支持下，Atara是世界上第一家获得异基因T细胞免疫疗法监管批准的公司。我们先进而多功能的T细胞平台不需要进行T细胞受体或HLA基因编辑，并形成了一个旨在针对EBV、某些疾病的根本原因，以及针对广泛的血液系统恶性肿瘤和B细胞驱动的自身免疫疾病的下一代AlloCAR-T产品组合的多样化产品组合。Atara总部位于加利福尼亚南部。欲了解更多信息，请访问atarabio.com或关注我们的官方微博@Atarabio。 atarabio.com并关注@SpringWorksTx@Atarabio 于X和页面。LinkedIn.

 

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前瞻性声明

本新闻发布含有或暗示"前瞻性声明"，根据1933年证券法第27A条和1934年证券交易法第21E条定义。例如，前瞻性声明包括有关以下事项的声明：（1）tab-cel的开发、时间表和进展，包括BLA和潜在适应症的进展、tab-cel的潜在特点和优势，以及Atara与Pierre Fabre Laboratories进行全球合作的进展、结果和前景，涉及tab-cel的全球合作可能带来的Atara潜在经济利益，包括根据此类合作收到的付款的收取时间和金额；（2）Atara的AlloCAR-T项目（包括ATA3219和ATA3431）的开发、时间表和进展，包括任何临床试验的开始时间、来自该类临床试验的数据的可用时间、申请监管机构批准的时间以及从该类项目中出现的产品候选者或产品候选者的潜在优点、特点、安全性和功效；（3）Atara的现金周转时间、潜在里程碑和其他付款的时间和收取情况，以及营业费用，包括Atara资金筹措到2027年的计划；（4）在BLA转移时，Atara计划基本上将与tab-cel相关的所有活动转移给Pierre Fabre，以及此转移的时间。由于此类声明涉及未来事件并基于Atara的当前预期，因此它们会面临各种风险和不确定性，实际结果、表现或Atara的成就可能与本新闻发布中的声明所描述或暗示的结果不同。这些前瞻性声明面临各种风险和不确定性，包括但不限于与昂贵和耗时的药品开发过程以及临床成功的不确定性有关的风险和不确定性；COVID-19大流行和乌克兰和中东的战争，可能严重影响我们的业务、研究、临床发展计划和运营，包括我们在南加州和丹佛以及在我们的临床试验地点的营业和运营以及与我们进行业务往来的第三方制造商、合同研究组织或其他第三方的营业或运营，我们获取资本的能力以及我们普通股的价值；Atara现金资源的充足性以及需要额外的资本；以及影响Atara及其开发计划的其他风险和不确定性，包括在美国证券交易委员会文件中讨论的风险和不确定性，包括在公司最新提交的10-k和10-q表格的“风险因素”和“管理的讨论和分析财务状况和运营结果”的章节中以及随后提交的文件中，以及在其中引用的文件中。除非法律另有规定，否则Atara否认任何更新或修订任何前瞻性声明的意图或责任，这些声明仅在此处日期作为基础，不考虑新信息、未来事件或情况或其他因素。®，包括BLA和潜在适应症、tab-cel的潜在特点和优势，以及Atara与Pierre Fabre Laboratories进行全球合作的进展、结果和前景®，以及涉及tab-cel的全球合作可能带来的Atara潜在经济利益，包括根据此类合作收到的付款的收取时间和金额。®，以及在BLA转移时，Atara计划基本上将与tab-cel相关的所有活动转移给Pierre Fabre，以及此转移的时间。 ，包括我们在南加州和丹佛以及在我们的临床试验地点的营业和运营以及与我们进行业务往来的第三方制造商、合同研究组织或其他第三方的营业或运营，我们获取资本的能力以及我们普通股的价值

第99.1展示文本

 

金融

Atara生物制药公司。

压缩合并资产负债表

(未经审计)

（以千为单位）

6月30日,

12月31日

2024

2023

资产

流动资产：

现金及现金等价物

$

31,314

$

25,841

短期投资

3,978

25,884

受限现金

146

146

应收账款

2,422

34,108

存货

18,749

9,706

其他资产

5,801

6,184

总流动资产

62,410

101,869

资产和设备，净值

2,317

3,856

营运租赁资产

48,948

54,935

其他

3,609

4,844

总资产

$

117,284

$

165,504

负债和股东权益（赤字）

流动负债:

应付账款

$

5,253

$

3,684

应计的薪资

7,269

11,519

应计研发费用

2,014

17,364

递延收入

107,582

77,833

其他流动负债

26,149

31,826

流动负债合计

148,267

142,226

递延收入-长期

567

37,562

经营租赁负债-长期

38,703

45,693

出售未来收入责任 - 开多

36,448

34,623

其他长期负债

4,167

4,631

负债合计

$

228,152

$

264,735

股东（赤字）权益：

普通股

—

—

额外实收资本

1,909,097

1,870,123

累计其他综合损失

(14

)

(204

)

累积赤字

(2,019,951

)

(1,969,150

)

3660

(110,868

)

(99,231

)

（以千元为单位，除股份及每股金额外）

$

117,284

$

165,504


附录 99.1

阿塔拉生物疗法有限公司

简明合并运营报表和综合亏损报表

（未经审计）

（以千计，每股金额除外）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

三个月已结束
6月30日

 

 

六个月已结束
6月30日

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

商业化收入

 

$

28,640

 

 

$

793

 

 

$

55,997

 

 

$

1,677

 

许可和协作收入

 

 

—

 

 

 

164

 

 

 

—

 

 

 

506

 

总收入

 

 

28,640

 

 

 

957

 

 

 

55,997

 

 

 

2,183

 

成本和运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

商业化收入成本

 

 

4,627

 

 

 

2,895

 

 

 

6,612

 

 

 

3,111

 

研究和开发费用

 

 

33,332

 

 

 

56,141

 

 

 

78,838

 

 

 

118,297

 

一般和管理费用

 

 

8,912

 

 

 

13,335

 

 

 

20,025

 

 

 

27,207

 

总成本和运营费用

 

 

46,871

 

 

 

72,371

 

 

 

105,475

 

 

 

148,615

 

运营损失

 

 

(18,231

)

 

 

(71,414

)

 

 

(49,478

)

 

 

(146,432

)

利息和其他收入（支出），净额

 

 

(818

)

 

 

307

 

 

 

(1,299

)

 

 

576

 

所得税准备金前的亏损

 

 

(19,049

)

 

 

(71,107

)

 

 

(50,777

)

 

 

(145,856

)

所得税准备金

 

 

—

 

 

 

1

 

 

 

24

 

 

 

23

 

净亏损

 

$

(19,049

)

 

$

(71,108

)

 

$

(50,801

)

 

$

(145,879

)

其他综合收益（亏损）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

可供出售证券的未实现收益（亏损）

 

 

41

 

 

 

304

 

 

 

190

 

 

 

1,134

 

综合损失

 

$

(19,008

)

 

$

(70,804

)

 

$

(50,611

)

 

$

(144,745

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

普通股每股基本亏损和摊薄后净亏损

 

$

(3.10

)

 

$

(16.91

)

 

$

(8.64

)

 

$

(34.89

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基本和摊薄后的加权平均已发行股票

 

 

6,143

 

 

 

4,204

 

 

 

5,883

 

 

 

4,181

 

 

 

投资者和媒体关系：
Jason Awe，博士
企业传播与投资者关系主管
(805) 217-2287
jawe@atarabio.com 

 

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