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第99.1展示文本

atara biotherapeutics宣佈2024年第二季度財務業績、業務進展和領導層更新。

 

 

電芯分選® 美國BLA已獲得優先審查，PDUFA行動日期爲2025年1月15日

 

ATA3219狼瘡腎炎和嚴重系統性紅斑狼瘡研究計劃預計在2024年第四季度啓動；初步臨床數據預計在2025年中期公佈

 

正在招募ATA3219非何傑金淋巴瘤研究的受試者；初步臨床數據預計在2025年第一季度公佈

 

自2024年9月9日起，Pascal Touchon將擔任阿塔拉董事會主席；Ph.D. Cokey Nguyen，目前是首席科學技術官，將被任命爲總裁兼首席執行官

 

現金儲備的延續到2027年可以實現關鍵管道的閱讀量

 

 

千橡市（加州）—2024年8月12日—Atara生物製藥公司。 （納斯達克：ATRA）是腫瘤免疫治療的領導者，利用其新型同種異體EB病毒（EBV）T細胞平台開發可改變癌症和自身免疫疾病患者的治療方法，今天報告了2024年第二季度的財務業績，最近業務亮點以及2024年關鍵的待實現里程碑。

 

阿塔拉的總裁兼首席執行官Pascal Touchon表示：“在獲得tab-cel的優先審查批准之後，我們在積極推進與機構達成一致並開展美國上市準備的同時，支持我們的合作伙伴Pierre Fabre在美國的上市準備工作。在本季度，我們繼續推進我們的首個CAR T計劃ATA3219的臨床開發，並計劃在未來12個月內交付關鍵的價值創造里程碑。這在2025年第一季度我們非何傑金淋巴瘤研究的首批初始數據中得到了體現，我們相信這將爲ATA3219在自身免疫性疾病中的潛在作用提供參考。在這方面，我們計劃在第四季度啓動我們的ATA3219系統性紅斑狼瘡試驗，包括不需要淋巴清除的隊列，初步數據預計在2025年中期公佈。

 

Touchon博士繼續說道：「在實現同種異體T細胞療法的世界首例認可之後，且美國首次認可即將到來，我們正在將差異化的同種異體T細胞療法項目推向臨床。在公司處於強勢地位的情況下，出於個人原因，我決定擔任主席一職，以更多時間投入家庭。我期待擔任董事會主席，並繼續幫助阿塔拉實現潛在的tab-cel美國批准和ATA3219初始臨床數據的價值創造。我相信在Cokey Nguyen的領導下，阿塔拉的未來是光明的。Nguyen博士將晉升爲總裁兼首席執行官，董事會重視他對我們員工和患者的深刻承諾，以及他在我們業務廣度方面的專業知識。」

 

「我欽佩在Pascal的領導下我們所建立的堅實基礎，很榮幸能夠在這個關鍵時刻擔任阿塔拉的首席執行官，繼續我們的旅程，在美國獲得tab-cel的批准並釋放我們的同種異體CAR T平台的破壞性潛力，」 Nguyen博士表示：「我期待與我們世界級和創新的團隊一起快速創新，並努力開發更好的細胞治療方案，爲患者提供更好的治療選擇。」

 

第99.1展示文本

電芯發帖（tab-cel®或Ebvallo此款超便攜式投影儀使用了最新的 Android TV 界面，而且遙控器還內置了 Google AssistantTM 功能，用戶可以非常方便地使用它。用於移植後淋巴增生病（PTLD）的Tabelecleucel（tab-cel）

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美國食品和藥物管理局（FDA）已接受Atara的生物製品許可申請（BLA）文件用於tabelecleucel的申請，指示單一療法用於治療兩歲及以上的成年和兒童患有EB病毒陽性的移植後淋巴增生病（EBV+ PTLD）的患者已接受至少一種前期治療，對於實體器官移植患者，前期治療包括化療，除非化療不合適。®生物製品許可申請（BLA）已獲得優先審查，並於2025年1月15日提前參與處方藥用戶費法（PDUFA）
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該文件的數據包括被治療的超過430名患有多種威脅生命的疾病的患者的關鍵和支持性數據
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BLA提交得到了最新的ALLLELE研究數據切，這表明具有統計顯著的48.8％客觀緩解率（ORR）（p<0.0001），並且有利的安全性質量一致以前的分析
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Atara從Pierre Fabre Laboratories在2024年8月接受了2000萬美元（milestone payment），隨後接受了tab-cel BLA，有機會獲得最高6000萬美元（milestone payment），該里程碑款項取決於FDA批准tab-cel BLA。
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Atara於2024年8月收到皮埃爾·法布爾實驗室2,000萬美元的里程碑付款，隨着tab-cel BLA的FDA批准，可能會獲得6,000萬美元的里程碑付款

ATA3219：狼瘡腎炎（LN）的CD19計劃

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Atara計劃於2024年第四季度啓動ATA3219的一項1期研究，作爲單一療法用於治療具有腎臟損害的系統性紅斑狼瘡（SLE）（狼瘡性腎炎[LN]），並預計於2025年中期發佈最初的臨床數據。
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該1期開放標籤適應症逐漸升高的研究旨在評估單一劑量ATA3219的安全性、初步療效、藥物動力學和生物標誌物，該劑量以40、80或160×10CAR+t細胞的劑量進行，每個劑量級別設計招募3-6個受試者。6 Atara有可能通過先前爲LN研究批准的相同的新藥研究申請擴大ATA3219第1期研究到其他自身免疫疾病適應症
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在細胞和基因治療國際協會會議的宣傳海報展示了支持ATA3219在SLE中的潛力的預臨床數據，這表明ATA3219 CAR t細胞導致完全的針對SLE或多發性硬化症患者外周血單核細胞的CD19特異性b細胞去除。
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海報展示的附加預臨床數據顯示ATA3219 CAR t細胞，這些細胞包括下一代1XX共刺激域，在響應CD19+靶細胞的刺激時釋放了較低水平的促炎細胞因子，同時保持細胞毒性功能和效力：與自體CAR t對照相比。如果在臨床試驗中得到證實，則減輕標準CD19 CAR t信號產生的炎性細胞因子釋放可能導致更低的毒性和更好的耐受性。
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ATA3219:無淋巴去除的嚴重系統性紅斑狼瘡（SLE）計劃

 

Atara計劃擴大ATA3219的第1期LN研究，並在2024年第4季度添加一個新隊伍，該隊伍缺乏淋巴去除（LD），並預計將於2025年中期發佈最初的臨床數據嚴重患有SLE的符合條件的受試者將以40、80或240×10CAR+t細胞的劑量接受ATA3219。

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Atara計劃在2024年第四季度擴大ATA3219第一階段LN研究，並在未經淋巴去除（LD）的嚴重SLE中增加新隊列，初步臨床數據預計在2025年中期出現
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CAR+ t細胞6 電芯CAR+ t細胞
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消除LD的設計旨在進一步簡化治療方案，並可能提供不同的安全概況以改善患者接觸，同時不影響療效

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基於EBV T細胞骨架和ATA3219的獨特特點，包括：1）T細胞受體EBV特異性和部分人類白細胞抗原匹配，在超過600名接受LD治療的患者中具有低的異基因反應危險和良好的安全性；2）在沒有LD的情況下擴張和持久性數據與用tab-cel治療的患者療效相關；3）將臨床驗證特性包括1XX共刺激域和記憶表型納入ATA3219中，增加其效力和持久性，有充分的臨床和科學依據支持消除LD的需要。

 

大B細胞淋巴瘤、濾泡性淋巴瘤和曼殊細胞淋巴瘤等多中心、開放性、劑量遞增的ATA3219臨床試驗正繼續開設研究站點和招募，初步的臨床數據預計在2025年第一季度公佈。該試驗旨在評估安全性、初步療效、藥代動力學和生物標誌物，受試者將接受LD治療，然後以40、80、240或480 x 10 CAR+ T細胞劑量接受ATA3219，每個劑量水平設計招募3-6名患者。

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ATA3431是b細胞惡性腫瘤的CD19/CD20項目。在2023年ASH上展示的臨床前數據表明，ATA3431具有強大的抗腫瘤活性，長期的持久性和優於自體CD19/CD20 CAR的治療效果。雙重靶向CD19和CD20旨在解決CD19逃逸和腫瘤變異，可能在淋巴瘤中提供附加療效。
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Atara正在朝着在2025年下半年提交IND的方向發展。6 每個劑量水平的設計是招募3-6名受試者。
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先前展示的臨床前數據表明，其持久性和CD19特異性抗腫瘤活性優於未觀察到毒性或異基因反應的自體源性CD19 CAR T基於臨床驗證數據 體內其持久性和CD19特異性抗腫瘤活性優於未觀察到毒性或異基因反應的自體源性CD19 CAR T基於臨床驗證數據

 

ATA3431是b細胞惡性腫瘤的CD19/CD20項目。: ATA3431是b細胞惡性腫瘤的CD19/CD20項目。

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在2023年ASH上展示的臨床前數據表明，ATA3431具有強大的抗腫瘤活性、長期的持久性和優於自體CD19/CD20 CAR的腫瘤生長抑制效果。
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該項目旨在靶向CD19和CD20，以解決CD19逃逸和腫瘤變異。
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Atara正在朝着在2025年下半年提交IND的方向發展。

 

領導層更新。

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自2024年9月9日起:
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當前首席科學和技術官Cokey Nguyen博士將晉升爲總裁兼首席執行官，而當前總裁兼首席執行官Pascal Touchon將過渡到董事會主席職位。
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博士Cokey Nguyen將被任命爲公司的董事會成員。
o
現任董事會主席Carol Gallagher將過渡爲獨立領導董事。

 

2024年第二季度財務結果

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截至2024年6月30日，現金、現金等價物和短期投資總計爲3530萬美元，而截至2024年3月31日，該數值爲4620萬美元。
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2024年第二季度應收賬款總計爲240萬美元，但不包括皮耶爾·法布爾相關的tab-cel BLA批准後的2000萬美元里程碑款項，該款項已在2024年8月收到。
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2024年8月9日，皮耶爾·法布爾和Atara達成協議，由皮耶爾·法布爾以1550萬美元的價格購買Atara的某些現有tab-cel中間庫存，預計將在2024年9月從皮耶爾·法布爾那裏收到該款項。
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截至2024年6月30日，現金、現金等價物、短期投資、應收賬款、tab-cel BLA批准後的2000萬美元里程碑款項和以1550萬美元購買的tab-cel中間庫存總計7320萬美元。
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2024年第二季度經營活動淨現金流出爲1060萬美元，相比2023年同期的5280萬美元減少。
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2024年第二季度經營活動淨現金流出包括來自Pierre Fabre的2000萬美元里程碑獎金，而2023年第二季度沒有此類現金收入。

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2024年第二季度總收入爲2860萬美元，而2023年同期爲100萬美元。總收入同比增加了2760萬美元，主要是由於擴大與Pierre Fabre的合作伙伴關係增加的義務收入以及計劃的tab-cel活動幾乎全部轉移至Pierre Fabre BLA批准和轉移而產生的現有遞延收入的加速確認。
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第二季度2024年，總成本和營業費用包括770萬美元的非現金股票酬金、折舊和攤銷費用，而2023年同期爲1380萬美元。
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研發費用爲2024年第二季度3330萬美元，而2023年同期爲5610萬美元。
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研發費用包括2024年第二季度330萬美元的非現金股票酬金費用，而2023年同期爲720萬美元。
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總和行政費用爲2024年第二季度890萬美元，而2023年同期爲1330萬美元。
√
總和行政費用包括2024年第二季度300萬美元的非現金股票酬金費用，而2023年同期爲540萬美元。
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Atara報告第二季度2024年淨損失爲1900萬美元，每股虧損3.10美元，而2023年同期爲7110萬美元，每股虧損16.91美元。

 

2024
展望和現金流量安排
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Atara預計2024年全年營業費用將比2023年減少約35%。
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年度營業費用的絕大部分減少從2024年第二季度開始，預計將在今年剩餘的時間內繼續。
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Atara預計，截至2024年6月30日的現金、現金等價物、短期投資和應收賬款以及下述項目總計將使籌資計劃的運營延續到2027年：
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自2024年8月Pierre Fabre接受tab-cel BLA的2000萬美元里程碑款項和獲得tab-cel BLA批准的6000萬美元；
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2024年9月Pierre Fabre以1550萬美元購買了tab-cel中間庫存，並計劃通過製造轉移日期進一步購買tab-cel庫存；
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Pierre Fabre通過BLA轉換預期將獲得tab-cel全球發展費用的補償；
√
完成的工作隊減少帶來的運營效率提高；
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在Pierre Fabre的BLA轉移時間裏計劃將幾乎所有與tab-cel相關的活動轉移到Pierre Fabre，最早可能在2025年第一季度，這將進一步降低季度營業費用；以及
√
Pierre Fabre在BLA批准後通過tab-cel銷售所預期的版稅。

 

 

關於ATA3219

ATA3219將未經編輯的t細胞的自然生物學與異基因治療的益處相結合。它由異基因EB病毒(EBV)感知的t細胞組成，這些細胞表達CD19 CAR構建物，用於治療CD19+復發或難治性b細胞惡性腫瘤，包括b細胞非何傑金淋巴瘤和b細胞介導的自身免疫性疾病，包括系統性紅斑狼瘡。ATA3219已經優化，提供了潛在的最佳解決方案，具有現貨供應的特點。它採用多種臨床驗證技術，包括修改後的CD3ζ信號區域(1XX)，優化擴張並減輕疲勞，在製造過程中富集不同分化表型以進行強大的擴展和持久性，並保留內源性t細胞受體，而無需基因編輯作爲t細胞的關鍵存活信號有助於持久性。

 

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關於ATA3431

ATA3431是基於Atara的EBV T細胞平台構建的針對CD20和CD19的異基因雙特異性CAR。其設計由串聯的CD20-CD19設計組成，結合體定向以優化效力。雙重靶點解決了單一抗原丟失和腫瘤變異的侷限性。ATA3431具有新型的1XX共刺激區，記憶表型和保留的未編輯T細胞受體。臨床前數據已經展示了早期的抗腫瘤活性，長期持久性以及比自體CD19/CD20 CAR T基準更優越的抑制腫瘤生長。

 

下一代異基因CAR T治療方法

Atara專注於應用EB病毒T細胞生物學，擁有超過600名接受異基因EB病毒T細胞治療的患者經驗以及新型的嵌合抗原受體(CAR)技術，通過推進潛在的最佳CAR T腫瘤和自身免疫疾病產品線，積極應對自體和異基因CAR治療目前存在的侷限性。Atara的異基因平台不像基因編輯方法旨在通過失活T細胞受體(TCR)功能來降低移植物抗宿主病的風險，而是保持了本地EBV TCR表達，這有助於促進體內功能性的持久性，並具有由於識別定義的病毒抗原和部分人類白細胞抗原(HLA)匹配而表現出低的同體反應性。臨床經驗證實的分子工具包，包括設計用於更好的細胞適應性、減少衰竭並保持幹細胞狀態的1XX共刺激區等，提供了一種不同尋常的方法來解決下一代CAR T中重大的未滿足需求。

 

關於Atara Biotherapeutics，Inc。

Atara正在利用自然免疫系統的力量，爲難以治療的癌症和自身免疫疾病開發現成細胞療法，並能夠通過存貨快速供應給患者。在尖端科學和不同尋常的方法的支持下，Atara是世界上第一家獲得異基因T細胞免疫療法監管批准的公司。我們先進而多功能的T細胞平台不需要進行T細胞受體或HLA基因編輯，並形成了一個旨在針對EBV、某些疾病的根本原因，以及針對廣泛的血液系統惡性腫瘤和B細胞驅動的自身免疫疾病的下一代AlloCAR-T產品組合的多樣化產品組合。Atara總部位於加利福尼亞南部。欲了解更多信息，請訪問atarabio.com或關注我們的官方微博@Atarabio。 atarabio.com並關注@SpringWorksTx@Atarabio 於X和頁面。LinkedIn.

 

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前瞻性聲明

本新聞發佈含有或暗示"前瞻性聲明"，根據1933年證券法第27A條和1934年證券交易法第21E條定義。例如，前瞻性聲明包括有關以下事項的聲明：（1）tab-cel的開發、時間表和進展，包括BLA和潛在適應症的進展、tab-cel的潛在特點和優勢，以及Atara與Pierre Fabre Laboratories進行全球合作的進展、結果和前景，涉及tab-cel的全球合作可能帶來的Atara潛在經濟利益，包括根據此類合作收到的付款的收取時間和金額；（2）Atara的AlloCAR-T項目（包括ATA3219和ATA3431）的開發、時間表和進展，包括任何臨床試驗的開始時間、來自該類臨床試驗的數據的可用時間、申請監管機構批准的時間以及從該類項目中出現的產品候選者或產品候選者的潛在優點、特點、安全性和功效；（3）Atara的現金週轉時間、潛在里程碑和其他付款的時間和收取情況，以及營業費用，包括Atara資金籌措到2027年的計劃；（4）在BLA轉移時，Atara計劃基本上將與tab-cel相關的所有活動轉移給Pierre Fabre，以及此轉移的時間。由於此類聲明涉及未來事件並基於Atara的當前預期，因此它們會面臨各種風險和不確定性，實際結果、表現或Atara的成就可能與本新聞發佈中的聲明所描述或暗示的結果不同。這些前瞻性聲明面臨各種風險和不確定性，包括但不限於與昂貴和耗時的藥品開發過程以及臨床成功的不確定性有關的風險和不確定性；COVID-19大流行和烏克蘭和中東的戰爭，可能嚴重影響我們的業務、研究、臨床發展計劃和運營，包括我們在南加州和丹佛以及在我們的臨床試驗地點的營業和運營以及與我們進行業務往來的第三方製造商、合同研究組織或其他第三方的營業或運營，我們獲取資本的能力以及我們普通股的價值；Atara現金資源的充足性以及需要額外的資本；以及影響Atara及其開發計劃的其他風險和不確定性，包括在美國證券交易委員會文件中討論的風險和不確定性，包括在公司最新提交的10-k和10-q表格的「風險因素」和「管理的討論和分析財務狀況和運營結果」的章節中以及隨後提交的文件中，以及在其中引用的文件中。除非法律另有規定，否則Atara否認任何更新或修訂任何前瞻性聲明的意圖或責任，這些聲明僅在此處日期作爲基礎，不考慮新信息、未來事件或情況或其他因素。®，包括BLA和潛在適應症、tab-cel的潛在特點和優勢，以及Atara與Pierre Fabre Laboratories進行全球合作的進展、結果和前景®，以及涉及tab-cel的全球合作可能帶來的Atara潛在經濟利益，包括根據此類合作收到的付款的收取時間和金額。®，以及在BLA轉移時，Atara計劃基本上將與tab-cel相關的所有活動轉移給Pierre Fabre，以及此轉移的時間。 ，包括我們在南加州和丹佛以及在我們的臨床試驗地點的營業和運營以及與我們進行業務往來的第三方製造商、合同研究組織或其他第三方的營業或運營，我們獲取資本的能力以及我們普通股的價值

第99.1展示文本

 

金融

Atara生物製藥公司。

壓縮合並資產負債表

(未經審計)

（以千爲單位）

6月30日,

12月31日

2024

2023

資產

流動資產：

現金及現金等價物

$

31,314

$

25,841

短期投資

3,978

25,884

受限現金

146

146

應收賬款

2,422

34,108

存貨

18,749

9,706

其他資產

5,801

6,184

總流動資產

62,410

101,869

資產和設備，淨值

2,317

3,856

營運租賃資產

48,948

54,935

其他

3,609

4,844

總資產

$

117,284

$

165,504

負債和股東權益（赤字）

流動負債:

應付賬款

$

5,253

$

3,684

應計的薪資

7,269

11,519

應計研發費用

2,014

17,364

遞延收入

107,582

77,833

其他流動負債

26,149

31,826

流動負債合計

148,267

142,226

遞延收入-長期

567

37,562

經營租賃負債-長期

38,703

45,693

出售未來收入責任 - 開多

36,448

34,623

其他長期負債

4,167

4,631

負債合計

$

228,152

$

264,735

股東（赤字）權益：

普通股

—

—

額外實收資本

1,909,097

1,870,123

累計其他綜合損失

(14

)

(204

)

累積赤字

(2,019,951

)

(1,969,150

)

3660

(110,868

)

(99,231

)

（以千元爲單位，除股份及每股金額外）

$

117,284

$

165,504


附錄 99.1

阿塔拉生物療法有限公司

簡明合併運營報表和綜合虧損報表

（未經審計）

（以千計，每股金額除外）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

三個月已結束
6月30日

 

 

六個月已結束
6月30日

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

商業化收入

 

$

28,640

 

 

$

793

 

 

$

55,997

 

 

$

1,677

 

許可和協作收入

 

 

—

 

 

 

164

 

 

 

—

 

 

 

506

 

總收入

 

 

28,640

 

 

 

957

 

 

 

55,997

 

 

 

2,183

 

成本和運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

商業化收入成本

 

 

4,627

 

 

 

2,895

 

 

 

6,612

 

 

 

3,111

 

研究和開發費用

 

 

33,332

 

 

 

56,141

 

 

 

78,838

 

 

 

118,297

 

一般和管理費用

 

 

8,912

 

 

 

13,335

 

 

 

20,025

 

 

 

27,207

 

總成本和運營費用

 

 

46,871

 

 

 

72,371

 

 

 

105,475

 

 

 

148,615

 

運營損失

 

 

(18,231

)

 

 

(71,414

)

 

 

(49,478

)

 

 

(146,432

)

利息和其他收入（支出），淨額

 

 

(818

)

 

 

307

 

 

 

(1,299

)

 

 

576

 

所得稅準備金前的虧損

 

 

(19,049

)

 

 

(71,107

)

 

 

(50,777

)

 

 

(145,856

)

所得稅準備金

 

 

—

 

 

 

1

 

 

 

24

 

 

 

23

 

淨虧損

 

$

(19,049

)

 

$

(71,108

)

 

$

(50,801

)

 

$

(145,879

)

其他綜合收益（虧損）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

可供出售證券的未實現收益（虧損）

 

 

41

 

 

 

304

 

 

 

190

 

 

 

1,134

 

綜合損失

 

$

(19,008

)

 

$

(70,804

)

 

$

(50,611

)

 

$

(144,745

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

普通股每股基本虧損和攤薄後淨虧損

 

$

(3.10

)

 

$

(16.91

)

 

$

(8.64

)

 

$

(34.89

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基本和攤薄後的加權平均已發行股票

 

 

6,143

 

 

 

4,204

 

 

 

5,883

 

 

 

4,181

 

 

 

投資者和媒體關係：
Jason Awe，博士
企業傳播與投資者關係主管
(805) 217-2287
jawe@atarabio.com 

 

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