prax-20240630

美国

证券交易所

华盛顿特区20549

表格10-Q

（标记一）


☒			根据1934年证券交易法第13或15(d)节的季度报告

截至季度结束日期的财务报告2024年6月30日

或者


☐			根据1934年证券交易法第13或15(d)节的转型报告书

过渡期从至

委托文件编号：001-39866001-39620

praxis precision medicines公司

（依据其宪章指定的注册名称）


特拉华州									47-5195942
（设立或组织的其他管辖区域）									（纳税人识别号码）

99 High Street, 30楼
波士顿, 马萨诸塞州									02110
（公司总部地址）									(邮政编码)

公司电话，包括区号：617-300-8460

无数据

（前名称、地址及财政年度，如果自上次报告以来有更改）

每个交易所的名称

每一类别的名称

交易
符号:

普通股，每股面值$0.001
ANNX

普通股，每股面值为$0.0001

prax

纳斯达克全球精选市场

请勾选以下内容。申报人是否（1）在过去12个月内（或申报人需要报告这些报告的时间较短的期间内）已提交证券交易法规定的第13或15（d）条要求提交的所有报告；以及（2）过去90天内已被要求提交此类报告。是☒ 不 ☐

请勾选以下内容。申报人是否已在过去12个月内（或申报人需要提交此类文件的时间较短的期间内）逐个以电子方式提交了根据规则405提交的互动数据文件。这章的交易中规定。是请在此处打勾，指明注册人是大型加速资格提交人，加速资格提交人，非加速资格提交人，较小的报告公司还是新兴成长型公司。请参阅“大型加速资格提交人”，“加速资格提交人”，“较小的报告公司”和“新兴成长型公司”的定义在Exchange Act Rule 12b-2中。

请勾选标记以说明注册人是大型快速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。请查看《交易所法》第120亿.2条中“大型快速申报人”、“加速申报人”、“较小的报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

大型加速文件提交人

☐

加速文件申报人

☐

非加速文件提交人

☒

更小的报告公司

☒

新兴成长公司

☐

如果是新兴成长型公司，请打勾表示注册人选择不使用按Exchange行为第13(a)条规定提供的任何新的或修订的财务会计准则的延迟过渡期。 ☐

请在复选框中勾选是否本公司为外壳公司(根据《交易所法案》第120亿.2条定义)。是☐否☒

截至2024年8月9日，该注册人拥有 17,757,069全称为普通股，每股面值为 0.0001 美元。

有关前瞻性声明之特别说明

本季度的10-Q表格中包含明示或暗示的前瞻性陈述，这些陈述基于我们管理层的信仰和假设以及当前向我们管理层提供的信息。虽然我们相信这些前瞻性陈述所反映的预期是合理的，但这些陈述涉及未来事项或我们未来的运营或财务表现，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际结果、表现或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来结果、表现或成就有实质不同。本季度10-Q表格中包含的前瞻性陈述包括但不限于关于:

•我们产品候选开发活动和临床试验的成功、成本和时间安排；

•我们预计能否为我们的产品候选者获取和保持知识产权保护；

•我们有能力从第三方许可获取与我们的候选产品相关的知识产权，并遵守我们现有的许可协议和合作协议;

•我们的第三方研究机构合作伙伴继续进行与我们的产品候选品相关的研究和开发活动的能力和意愿；

•如果被批准，考虑到他人的知识产权，我们的产品候选品的商业化能力；

•我们获得运营资金的能力，包括获得开发所需资金以及获得产品候选物的商业化资金；

•批准后的产品候选物的商业化；

•我们计划研究、开发和如获批准，则将商业化我们的候选产品；

•如果获得批准，我们产品候选人的商业化可能会涉及与第三方达成的未来协议以及任何其他已获批准的产品。

•我们产品候选品市场的规模和增长潜力，以及我们服务这些市场的能力；

•我们产品候选者的市场接受率的速度和程度（如果获批）；

•如果获批准，产品候选物的定价和报销；

•美国和外国的监管发展；

•我们与第三方供应商和制造商签订合同以及他们的足够履行能力。

•竞争疗法的成功，这些疗法已经或可能会推出；

•我们吸引和留住关键的科学或管理人员的能力；和

•关于支出、未来营业收入、资本需求和需要额外融资的预估准确性。

在某些情况下，您可以根据“可能”，“应该”，“期望”，“意图”，“计划”，“预期”，“相信”，“估计”，“预测”，“潜在”，“继续”或这些术语的否定或其他可比较的术语识别前瞻性声明。这些陈述仅为预测。由于它们涉及已知和未知的风险，不确定因素等某些情况超出了我们的控制范围，因此您不应过于依赖前瞻性声明，并可能会严重影响结果。导致实际结果与当前预期不符的因素包括我们在年度报告中列出的“风险因素”一栏中列出的其他事项。如果这些风险或不确定因素中的一个或多个发生，或者如果我们的基本假设被证明是不正确的，则实际事件或结果可能会大相径庭，与前瞻性陈述暗示或预测的事实相差甚远。没有前瞻性声明

本报告陈述是未来绩效的保证。您应认真阅读本季度10-Q表和我们在本季度10-Q表中提及并作为附件向美国证券交易所提交的文档，充分理解我们的实际未来结果可能与这些前瞻性声明所表达或暗示的任何未来结果有实质性不同。

本季度财务报告中的前瞻性声明反映了我们截至该财务报告提交日的观点。我们预计随后的事件和发展将导致我们的观点发生变化。但是，虽然我们可能在未来某个时候选择更新这些前瞻性声明，但我们目前没有这样的意向，除非适用法律要求我们这样做。因此，您不应该依赖这些前瞻性声明，认为它们代表我们在本季度报告提交日后任何日期的观点。

本季度10-Q表格还包含有关我们所处牌照，业务和产品候选市场的估计，投影和其他信息。基于估算，预测，投影，市场研究或类似方法的信息天然具有不确定性，实际事件或情况可能与此信息所假定的事件和情况大为不同。除非另有明确说明，否则我们从我们自己的内部估计和研究以及市场研究公司和其他第三方，行业，医疗和一般出版物，政府数据和类似来源的报告，研究调查，研究和类似数据中获取此行业，业务，市场和其他数据。虽然我们不知道在本季度10-Q报告中呈现的任何第三方信息上是否有任何错误陈述，但它们的估计（特别是涉及投影的估计）涉及许多假设，受到风险和不确定性的影响，并基于各种因素而发生变化，其中包括在我们的年度10-k表格中所述的“风险因素”部分。


		页
第I部分	财务信息
项目1。	基本报表(未经审计)
	截至年月**日的压缩合并资产负债表 6月 3 0 ，2024年和2023年12月31日	1
	三个月的汇总损益表六个月的简明合并综合损益表（未经审计）和202 6月 3 0 ，2024年和2023年	2
	三个月的汇总综合损失表三个月的汇总，为3月和6月结束于 J une 3 0 ，2024年和2023年	3
	三个月股东权益汇总表三个月的汇总六和202 6月 3 0 ，2024年和2023年	4
	的现金流简明汇总表六和202 6月 3 0 ，2024年和2023年	6
	简明合并财务报表注释	7
项目2。	分销计划	19
项目3。	有关市场风险的定量和定性披露	30
项目4。	控制和程序	30
第II部分。	其他信息	31
项目1。	法律诉讼	31
项目1A。	风险因素	31
项目2。	未注册的股票股权销售和筹款用途	31
项目3。	对优先证券的违约	31
项目4。	矿山安全披露	31
项目5。	其他信息	31
项目6。	展示资料	32
	签名	33

第一部分——财务信息

项目1：财务报表。

praxis precision medicines公司

简明合并资产负债表

(未经审计)

（除股份和每股数据外，单位：千元）


	2024年6月30日		2023 年 12 月 31 日
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	145,143	$	81,300
有价证券	206,736		—
预付费用和其他流动资产	4,837		3,580
流动资产总额	356,716		84,880
长期有价证券	81,952		—
财产和设备，净额	369		588
经营租赁使用权资产	1,610		2,064
其他非流动资产	416		416
总资产	$	441,063	$	87,948
负债和股东权益
流动负债：
应付账款	$	8,195	$	5,815
应计费用	10,058		7,416
经营租赁负债	1,191		1,126
递延收入的本期部分	1,176		1,392
流动负债总额	20,620		15,749
长期负债：
经营租赁负债的非流动部分	755		1,369
递延收入的非流动部分	588		1,161
负债总额	21,963		18,279
承付款和或有开支（注6）
股东权益：
优先股，$0.0001 面值； 10,000,000 授权股份；以及不截至 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日已发行或流通的股份	—		—
普通股，$0.0001 面值； 150,000,000 已获授权的股份； 17,755,506 截至 2024 年 6 月 30 日已发行和流通的股票，以及 8,791,877 截至 2023 年 12 月 31 日已发行和流通的股份	14		13
额外的实收资本	1,145,308		723,577
累计其他综合亏损	(71)		—
累计赤字	(726,151)		(653,921)
股东权益总额	419,100		69,669
负债和股东权益总额	$	441,063	$	87,948

随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。

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简明合并利润表

(未经审计)

（除股份和每股数据外，单位：千元）


	三个月已结束 6月30日				六个月已结束 6月30日
	2024		2023		2024		2023
协作收入	$	357	$	781	$	788	$	1,464
运营费用：
研究和开发	27,260		25,614		54,244		51,118
一般和行政	10,585		10,127		25,918		23,397
运营费用总额	37,845		35,741		80,162		74,515
运营损失	(37,488)		(34,960)		(79,374)		(73,051)
其他收入：
其他收入，净额	4,811		648		7,144		1,284
其他收入总额	4,811		648		7,144		1,284
净亏损	$	(32,677)	$	(34,312)	$	(72,230)	$	(71,767)
归属于普通股股东的每股净亏损，基本亏损和摊薄后1	$	(1.74)	$	(7.38)	$	(4.41)	$	(17.51)
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值1	18,824,479		4,649,371		16,364,421		4,097,833

1 已经按照2023年11月28日进行的1股拆为15股的反向股票拆分进行了追溯性调整。详见注2。

随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。

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综合损失简明合并财务报表

(未经审计)

（以千为单位）


	三个月已结束 6月30日				六个月已结束 6月30日
	2024		2023		2024		2023
净亏损	$	(32,677)	$	(34,312)	$	(72,230)	$	(71,767)
扣除税款后的有价证券未实现收益（亏损）的变化	(74)		19		(71)		173
综合损失	$	(32,751)	$	(34,293)	$	(72,301)	$	(71,594)

随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。

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股东权益的简明合并报表

(未经审计)

（金额以千为单位，股票数据除外）


	普通股			额外付费资本		累积赤字		累积其他综合收益（亏损）		总计股东股权
	股票	金额
截至2023年12月31日的余额	8,791,877	$	13	$	723,577	$	(653,921)	$	—	$	69,669
股票薪酬支出	—	—		14,475		—		—		14,475
通过后续公开发行发行普通股和随附的预先注资认股权证，扣除承保折扣、佣金和发行成本 $10,836	3,802,025	—		161,649		—		—		161,649
通过市场公开发行发行普通股，扣除发行和佣金成本（美元）376	209,852	—		6,169		—		—		6,169
根据合作和许可协议发行普通股	443,253	—		17,265		—		—		17,265
限制性股票单位的归属	11,095	—		—		—		—		—
因限制性股票单位的归属而被预扣税款的股份	(3,689)	—		(137)		—		—		(137)
行使股票期权时发行普通股	3,634	—		143		—		—		143
扣除税款的有价证券未实现收益的变动	—	—		—		—		3		3
净亏损	—	—		—		(39,553)		—		(39,553)
截至 2024 年 3 月 31 日的余额	13,258,047	$	13	$	923,141	$	(693,474)	$	3	$	229,683
股票薪酬支出	—	—		5,878		—		—		5,878
通过后续公开发行发行普通股和随附的预先注资认股权证，扣除承保折扣、佣金和发行成本 $14,013	3,849,558	1		215,987		—		—		215,988
通过行使预先注资的认股权证发行普通股	622,123	—		—		—		—		—
根据员工股票购买计划发行普通股	25,146	—		311		—		—		311
限制性股票单位的归属	726	—		—		—		—		—
因限制性股票单位的归属而被预扣税款的股份	(242)	—		(13)		—		—		(13)
行使股票期权时发行普通股	148	—		4		—		—		4
扣除税款的有价证券未实现亏损的变动	—	—		—		—		(74)		(74)
净亏损	—	—		—		(32,677)		—		(32,677)
截至 2024 年 6 月 30 日的余额	17,755,506	$	14	$	1,145,308	$	(726,151)	$	(71)	$	419,100

随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。

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汇缩合并股东权益表（续）

(未经审计)

（金额以千为单位，股票数据除外）


	普通股1			额外付费资本		累积赤字		累积其他综合损失		总计股东股权
	股票	金额
截至2022年12月31日的余额	3,292,163	$	5	$	606,918	$	(530,644)	$	(173)	$	76,106
股票薪酬支出	—	—		7,593		—		—		7,593
通过市场公开发行发行普通股，扣除佣金成本 $560	560,253	1		18,095		—		—		18,096
限制性股票单位的归属	11,516	—		—		—		—		—
因限制性股票单位的归属而被预扣税款的股份	(2,875)	—		(127)		—		—		(127)
行使股票期权时发行普通股	2,970	—		101		—		—		101
扣除税款的有价证券未实现亏损的变动	—	—		—		—		154		154
净亏损	—	—		—		(37,455)		—		(37,455)
截至2023年3月31日的余额	3,864,027	$	6	$	632,580	$	(568,099)	$	(19)	$	64,468
股票薪酬支出	—	—		5,775		—		—		5,775
通过后续公开发行发行普通股和随附的预先注资认股权证，扣除承保折扣、佣金和发行成本 $4,484	4,296,646	6		63,433		—		—		63,439
通过市场公开发行发行普通股，扣除发行成本	392,541	1		6,031		—		—		6,032
根据员工股票购买计划发行普通股	15,663	—		208		—		—		208
限制性股票单位的归属	720	—		—		—		—		—
因限制性股票单位的归属而被预扣税款的股份	(249)	—		(4)		—		—		(4)
扣除税款的有价证券未实现亏损的变动	—	—		—		—		19		19
净亏损	—	—		—		(34,312)		—		(34,312)
截至 2023 年 6 月 30 日的余额	8,569,348	$	13	$	708,023	$	(602,411)	$	—	$	105,625

1 已经按照2023年11月28日进行的1股拆为15股的反向股票拆分进行了追溯性调整。详见注2。

随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。

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压缩的合并现金流量表

(未经审计)

（以千为单位）


	销售额最高的六个月 6月30日,
	2024		2023
经营活动现金流量：
净亏损	$	(72,230)	$	(71,767)
调整为净损失到经营活动现金流量净使用：
1,092	219		212
股票补偿费用	20,353		13,368
非现金租赁费用	454		407
市场证券溢价和贴水的摊销净额	(1,615)		47
非现金合作和许可协议费用	2,500		—
经营性资产和负债变动:
资产预付款和其他流动资产的变动	(1,257)		4,822
应付账款	2,189		(6,662)
应计费用	2,593		(2,533)
经营租赁负债	(549)		(490)
递延收入	(789)		(1,464)
其他	(3)		—
经营活动使用的净现金流量	(48,135)		(64,060)
投资活动现金流量：
购买有市场流通的证券	(290,142)		—
有价证券到期收益	3,000		39,000
投资活动的净现金流量(使用)/提供的净现金流量	(287,142)		39,000
筹集资金的现金流量：
发行普通股并随附认购权证的跟进公开发行，扣除承销折扣、佣金和发行成本后的净额	377,744		63,439
从合作和许可协议中的发行普通股	14,765		—
按市价发行，扣除发行和佣金成本后的净额	6,303		24,128
支付与归属限制性股票单位释放相关的税款代扣	(150)		(131)
股票期权行权和员工股票购买计划购买所得款项	458		309
筹资活动产生的现金净额	399,120		87,745
现金、现金等价物和受限制的现金的增加	63,843		62,685
期初现金、现金等价物及受限制的现金	81,716		62,031
期末现金、现金等价物及受限制的现金	$	145,559	$	124,716
现金、现金等价物和限制性现金协调表：
现金及现金等价物	145,143		124,300
受限现金	416		416
现金、现金等价物和受限制的现金总额	$	145,559	$	124,716
非现金交易的补充披露：
按市价发行成本包含在应付账款和应计费用中的发行费用	$	134	$	—
跟进发行中的发行费用包含在应付账款中	$	108	$	259

随附说明是这些简明合并财务报表的一部分。

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简明合并财务报表附注

(未经审计)

1. 业务性质

Praxis Precision Medicines公司是一家临床阶段的生物制药公司，将基因性癫痫的见解转化为治疗中枢神经系统（“CNS”）失调扰动的疗法。正常的脑功能需要神经回路中兴奋和抑制之间微妙的平衡，当失调时，会导致异常功能和许多罕见的和更常见的神经疾病。该公司正在通过其专有平台，运用其对大脑中共同生物学靶点和回路的了解，将基因见解应用于神经系统疾病的发现和疗法的开发。每个平台目前都有多个项目，具有显着的潜在的额外的项目和适应症扩展。两个每个平台目前都有多个项目，具有显着的潜力，可以进一步扩展项目和适应症，通过专有平台，利用其对大脑中共同生物学靶点和回路的了解，发现并开发神经系统疾病的疗法。

•大脑皮层™是该公司小分子平台，利用神经元兴奋性和神经网络的深入理解，运用一系列计算和实验工具开发口服可用的精准疗法。

•Solidus™，该公司的反义寡核苷酸(ASO)平台，是一种高效的、有针对性的精准医学发现和开发引擎，其基于专有的计算方法。

公司的平台采用了一种故意、务实和以患者为导向的方法，利用一套翻译工具，包括新的转基因和预测性转化动物模型以及电生理标记，实现了患者的概念证明路径。通过这种方法，公司建立了一个多样化的、多模式的中枢神经系统组合，在运动障碍和癫痫领域都有处于临床阶段的产品候选者。在公司Cerebrum™平台下最先进的产品候选者ulixacaltamide的Essential3第三阶段临床试验正在进行中。公司计划在2024年第四季度进行中期分析，预计很快公布结果。在公司的PRAX-628计划中，它在2024年第一季度宣布了照片-失神反应（“PPR”）研究的积极结果，并计划启动用于生成该计划的患者合格性、疗效、安全性和药代动力学（PK）数据的研究。公司计划在2024年第三季度对患有癫痫的患者进行PRAX-628的观察性研究，以及三项疗效研究。第一项疗效研究将是一项开放标签的为期八周的研究，病人患有部分发作性癫痫或广泛性癫痫，将在2024年下半年启动，预计在2025年上半年公布结果。公司还计划在2024年第四季度启动对部分发作性癫痫的双盲、安慰剂对照为期12周的研究，并计划在2025年上半年启动第三项疗效研究。公司的relutrigine（以前称为PRAX-562）第二阶段EMBOLD研究于2023年第一季度启动，分别在SCN2A-DEE和SCN8A-DEE的队列中进行，预计在2024年第三季度获得两个队列的顶线结果。在公司Solidus™平台下最先进的产品候选者elsunersen（以前称为PRAX-222）的EMBRAVE研究第一部分结果在2023年第四季度公布，并在巴西启动了全球确认性研究的第一项工作。公司目前正在完成多项全球监管互动，以进一步扩大该项目的关键阶段，计划于2024年晚些时候完成。四个运动障碍和癫痫的临床阶段产品候选者有多达公司Cerebrum™平台下最先进的产品候选者ulixacaltamide正在进行Essential3第三阶段临床试验。两个公司计划在2024年第四季度进行中期分析，预计很快公布结果。四个公司计划启动几项研究，以在PRAX-628计划中生成患者的合格性、疗效、安全和药代动力学（PK）数据，并计划在2024年第三季度对患有癫痫的患者进行PRAX-628的观察性研究。第一项疗效研究将是一项为期八周的开放标签研究，病人患有部分发作性癫痫或广泛性癫痫，将在2024年下半年启动，预计在2025年上半年公布结果。公司还计划在2024年第四季度对部分发作性癫痫进行为期12周的双盲、安慰剂对照研究，并计划在2025年上半年启动第三项疗效研究。两个公司的relutrigine（以前称为PRAX-562）在SCN2A-DEE和SCN8A-DEE队列中的第二阶段EMBOLD研究于2013年第一季度启动。公司在全球规模上启动了elsunersen（以前称为PRAX-222）的确认性研究，正在完成多项全球监管互动，以进一步扩大该项目的关键阶段，计划于2024年晚些时候完成。

Praxis成立于2015年，于2016年开始运营。公司主要通过发行可赎回可转换优先股、首次公开发行普通股及在其货架注册声明下的市场销售以及普通股和可预先行使的认股权的跟进公开发行，筹集其运营资金。从成立至2024年6月30日，公司从这些交易中筹集了$十亿美元的现金流，扣除发行成本后的净现金流。1.0 这些交易总共筹集了$十亿美元的现金流，扣除发行成本后的净现金流。

该公司面临着生物技术行业早期企业普遍面临的风险和不确定性，包括但不限于完成临床前研究和临床试验的风险、获得产品候选物的监管批准的风险、竞争对手开发新的生物制药产品的风险、对关键员工的依赖性、专有技术的保护、符合政府法规和获得额外资金以资助运营的能力。目前正在开发的项目在商业化之前需要进行重要的研究和开发工作，包括临床前和临床测试和监管批准。这些工作需要大量的资本和充足的

除了产品开发之外，人员、基础设施和广泛的合规性报告能力也非常重要。即使公司的产品开发工作成功，公司何时，是否能够从产品销售中实现营业收入尚不确定。

流动性

根据财务会计准则委员会（“FASB”）2014年第15号会计准则更新（“ASU”），关于实体继续作为持续经营的不确定性披露（子课题205-40），公司已评估在这些简明合并财务报表发布之日起一年内，是否存在被考虑在一起引起对公司持续作为持续经营的实质性怀疑的条件和事件。

自成立以来，该公司一直出现亏损，包括2024年6月30日结束的六个月中净亏损100万美元。此外，截至2024年6月30日，该公司累计亏损达到100万美元。该公司预计在可预见的未来继续产生营运亏损。72.2自成立以来，该公司一直出现亏损，包括2024年6月30日结束的六个月中净亏损100万美元。此外，截至2024年6月30日，该公司累计亏损达到100万美元。该公司预计在可预见的未来继续产生营运亏损。726.2该公司自成立以来一直亏损，截至2024年6月30日，累计亏损达到100万美元。该公司预计在可预见的将来仍将继续产生营运亏损。

该公司预计，截至2024年6月30日，其现金、现金等价物和有价证券为美元433.8 百万美元将足以为自这些简明合并财务报表发布之日起至少一年的运营支出和资本支出需求提供资金，以推进其研究工作和临床试验。公司未来的生存能力取决于其筹集额外资金为其运营融资的能力。该公司无法在需要时筹集资金，可能会对其财务状况和执行业务战略的能力产生负面影响。无法保证当前的运营计划能够实现，也无法保证将按照公司可接受的条件提供额外资金，或者根本无法保证。

2. 重要会计政策之摘要

报告范围

附注的简明合并财务基本报表已按照美国普遍公认的会计原则（GAAP）编制。这些摘要中的任何引用都是指会计准则规范（ASC）和FASB的ASUs中所找到的权威GAAP。

截至2024年6月30日的三个月和六个月的这些简化合并财务报表的重要会计政策与2023年公司10-K表格中包含的合并财务报表的注释2中讨论的保持一致，除下面所述之外。

股票拆细

2023年11月28日，公司向特拉华州国务卿提交了一份修正公司修订后的章程的证书，以实现普通股的1股抵15股的逆向股票分割（“逆向股票分割”）。逆向股票分割于2023年11月28日东部时间下午5:00生效（“生效时间”）。

由于股票反向拆分，公司发行和流通的每15股普通股自动重新分类为一股有效发行、全额支付和不可评估的普通股。由于股票反向拆分而产生的任何分数股份都会被四舍五入为最接近的整数后拆分股。股票反向拆分不会影响普通股授权股份数量或普通股票面值。本季度10-Q表格之前期间的所有股份和每股股份金额已按照回溯基础进行调整以反映股票反向拆分。

市场able证券分类

公司可能将其多余的现金投资于具有较高信用评级和投资评级达到或高于三个全国公认的统计评级组织中的两个的A-1或P-1的美国财政、金融机构、公司和美国政府机构的货币市场基金和债务工具。公司不认为自己面临任何可市场化证券投资相关的信用风险超过名义金额。公司已经制定了旨在维护多样化和到期的指导方针。

安全性和流动性，定期审查和修改这些指导方针，以最大化收益和利率期货，同时不影响安全性和流动性。

公司将其债务工具投资分类为可供出售债务工具。可供出售债务工具在每个资产负债表日以公允价值报告，并包括任何在其他综合收益累计的未实现持有损益，这是股东权益的组成部分。实现的收益和损失计入公司的简化合并利润表。公司所有的可供出售证券均可用于其当前业务。公司将市场证券分为货币等价物、短期或长期，基于其规定的到期日进行分类，因为公司很可能持有这些资产直至到期日。

未经审核的中期合并财务报表信息

基本报表包括截至2024年6月30日的合并资产负债表，2024年和2023年截至6月30日的合并综合损益表，2024年和2023年截至6月30日的合并现金流量表以及截至2024年6月30日的股东权益的合并报表。这份未经审计的中期财务报表与审计后的年度合并财务报表采用相同的基础制定，按照管理层的意见，反映了必要的全部调整，只包括为公允证明公司财务状况、截至2024年6月30日的运营结果以及2024年和2023年截至6月30日的现金流量所必须的正常经常性调整。截至2024年6月30日的三个月和六个月的财务报表披露是简化的，不包括所有根据GAAP规定的年度财务报表披露。

2024年6月30日结束的三个月和六个月的结果并不一定能反映2024年12月31日结束的财年、其他中期期间或任何未来的年度或期间的预期结果。

使用估计

按照美国公认会计原则起草的简明合并基本报表需要管理层进行涉及资产和负债的披露，披露合同资产和负债代码时期的相关披露内容以及报告期间的相关支出金额等方面的估计和假设。在这些简明合并基本报表中反映的重要估计和假设包括但不限于发生和已预付的研究和开发费用、合作收入、股票补偿费用以及公司净递延税资产及相关计提减值拨备。这些估计会定期进行审查，以考虑到环境、事实和经验的变化情况。估计值的变化将在变化发生的期间予以记录。实际结果可能会与这些估计值有所不同。

普通股权

根据FASB ASC No. 480中的指导，公司对其普通股购股权进行账务处理。区分负债和股权 (ASC 480)和ASC No. 815，公司根据每个具体合同的特定条款和条件将普通股购股权分类为股权或负债工具。该评估包括确定这些权证是否是独立的金融工具或嵌入在主机金融工具中，这些权证是否是在ASC 480范围内的负债工具，这些权证是否符合ASC 815中衍生工具的定义，以及这些权证是否符合ASC 815中清单和股权分类标准的要求。衍生工具及对冲公司在发行权证时确定其分类并根据需要更新其评估。符合所有股权分类标准的权证将被记录为股东权益的一部分。

每股净亏损

基本每股净亏损是指将净亏损除以加权平均未偿付普通股股数。未偿付限制性普通股不计算在内，但预付款权证相关的普通股计算在内。稀释每股净亏损是指将净亏损除以加权平均未偿付普通股股数，同时考虑可能具有稀释效应的普通股的稀释效应。

股份。为了计算目的，未行权的普通股限制性股票和可能在2020年 ESPP 下发行的股份被视为可能具有稀释作用的普通股。公司在所有期间均产生净亏损，因此基本和稀释每股净亏损相同，因为纳入可能具有稀释作用的证券将会是反稀释的。

最近的会计声明

最近发布的会计声明

2023年11月27日，FASB发布了ASU No.2023-07，按区段报告（Topic 280）-改进报告区段披露。 ASU No. 2023-07通过增强关于重大业务部门开支的披露，改进报表区段的披露要求。这项ASU中包括的修改适用于所有根据Topic 280要求报告区段信息的上市实体，包括只有一个可报告区段的实体。这些修改于2023年12月15日之后开始的财政年度和2024年12月15日之后开始的财政年度内进行的中期期间生效。可以提前采用，并应按照财务报表中提供的所有历史时期进行追溯应用。转换时，在先前时期披露的区段开支类别和金额应基于在采纳期间确定和披露的重大业务部门开支类别。本公司只有1个可披露区段，该ASU仅影响披露。本公司已确定，采用ASU 2023-07中的修改仅对其披露产生影响，对其合并财务状况和经营业绩没有实质影响。之一基本报表

2023年12月14日，FASb发布了ASU No. 2023-09，所得税（话题 740）- 改进所得税披露。ASU No. 2023-09通过改进所得税披露主要与税率协调和所得税支付信息有关，提供了更多关于所得税信息的透明度。对于上市公司，修订将于2024年12月15日后开始的年度期间生效，并应透视应用。该公司已确定，采纳ASU 2023-09修订的影响仅影响其披露且在采纳此类修订时不会对其合并财务状况和业务成果产生实质性影响。

3. 货币资金和市场able证券

以下是公司截至2024年6月30日的投资组合汇总（以千为单位）。公司在2023年12月31日时未持有任何现金等价物或可交易证券。没有在2023年12月31日时，公司未持有任何现金等价物或可交易证券。


	截至 2024 年 6 月 30 日
			未实现总额				估计的
	成本		收益		损失		公允价值
现金等价物：
货币市场基金	$	35,120	$	—	$	—	$	35,120
美国政府机构发行的债务证券	8,980		—		—		8,980
公司债务证券	4,270		—		—		4,270
商业票据	4,977		—		(2)		4,975
可供出售的有价证券：
美国政府机构发行的债务证券	178,097		—		(10)		178,087
公司债务证券	88,089		—		(34)		88,055
商业票据	14,499		—		(11)		14,488
其他债务证券	8,072		—		(14)		8,058
现金等价物和有价证券总额	$	342,104	$	—	$	(71)	$	342,033

截至2024年6月30日，公司拥有 119 持有总市值为$的证券，在未实现亏损的位置上。公司认为与其证券市值下跌相关的任何未实现损失是暂时的，主要是由于购买时的市场利率变化，并认为其能够在到期时持有其债务证券的可能性比持有持有债务证券的损失大。公司预计在到期时完全恢复其债务证券的分摊成本基础，不予承认任何津贴。227.0 持有总市值为$ million的证券，在未实现亏损的位置上。公司认为与其证券市值下跌相关的任何未实现损失是暂时的，主要是由于购买时的市场利率变化，并认为其能够在到期时持有其债务证券的可能性比持有持有债务证券的损失大。公司预计在到期时完全恢复其债务证券的分摊成本基础，不予承认任何津贴。

每个资产负债表日期市场证券到期日分别如下（以千为单位）：


	2024年6月30日		2023 年 12 月 31 日
一年之内	$	224,961	$	—
一年到五年后	81,952		—
总计	$	306,913	$	—

每个报告期结束时都会对证券进行减值评估。公司在截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月内未记录任何与其可供出售证券相关的减值。没有在截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月内，公司未记录任何与其可供出售证券相关的减值。

4. 公允价值衡量

公允价值被定义为在计量日市场参与者之间进行有序交易所获得的价格，公司根据公允价值层次分别分类衡量公允价值的金融资产。以下公允价值层次用于基于可观察输入和不可观察输入用于估值金融资产的分类。

•一级：在计量日可获得的活跃市场的未经调整的报价，用于相同的资产；

•二级：在活跃市场上引用了相似资产的价格，在不活跃的市场上引用的价格，或者用于资产主要期内直接或间接不确定的输入；或

•三级：需要对资产估值有重大且不可观察的输入的价格或估值技术。

下表列出了公司截至2024年6月30日按公允价值计量的金融资产的信息，并显示用于确定这些公允价值的公允价值层次的级别（以千为单位）。截至2023年12月31日，公司未持有按公允价值计量的金融资产。没有截至2023年12月31日，公司未持有任何按公允价值计量的金融资产。


	截至 2024 年 6 月 30 日
	第 1 级		第 2 级		第 3 级		总计
资产：
现金等价物：
货币市场基金	$	35,120	$	—	$	—	$	35,120
美国政府机构发行的债务证券	8,980		—		—		8,980
公司债务证券	—		4,270		—		4,270
商业票据	—		4,975		—		4,975
可供出售的有价证券：
美国政府机构发行的债务证券	178,087		—		—		178,087
公司债务证券	—		88,055		—		88,055
商业票据	—		14,488		—		14,488
其他债务证券	—		8,058		—		8,058
	$	222,187	$	119,846	$	—	$	342,033

5. 应计费用

应计费用包括以下内容（以千为单位）：


	2024年6月30日		2023年12月31日
积累的外部研发费用	$	7,353	$	2,957
积累的人事相关费用	2,064		3,716
应计其他费用	641		743
总应计费用	$	10,058	$	7,416

6. 承诺和不确定事项

2021年5月，公司与位于马萨诸塞州波士顿的写字楼签订了一份租赁协议，该协议于2026年1月31日到期，没有续约或提前终止选项。基础租金每年增加约 2％。公司向房东发出了与保证金相关的信用证，由受限的现金担保，这在附带的简明合并资产负债表中反映为其他非流动资产，截至2024年6月30日和2023年12月31日。本租约符合经营租赁。

7. 合作和许可协议

UCb选项和许可协议

2022年12月，本公司与UCb Biopharma SRL（以下简称“UCB”）签署了一份期权和许可协议（“合作协议”），旨在发现小分子治疗剂作为KCNT1相关性癫痫的潜在治疗方法。根据合作协议的条款，本公司已同意作为双方共同商定的研究计划的一部分，提供与生物学相关的研究服务，以换取一笔前期支付1百万美元。此外，本公司向UCb提供了专属选择权，即在研究计划的范围内，独家获得任何KCNT1小分子开发候选物的全球开发和商业化权利。如果UCb行使其选择权，获得全球开发和商业化权利，合作协议规定UCb将承担研究、开发、制造和商业化的责任和成本。根据合作协议的条款，本公司将有资格获得期权费和未来的基于成功的开发和商业化里程碑付款，总计高达候选产品净销售额的分层版税，最高可达5.0 并且，本公司向UCb Biopharma SRL提供独家选择权，以许可任何研究计划中确定的KCNT1小分子开发候选者的全球开发和商业化权利。如果UCb行使其选择权，获得全球开发和商业化权利，则合作协议规定UCb将承担研究、开发、制造和商业化的责任和成本。98.5 根据合作协议的条款，本公司将有资格获得期权费和未来的基于成功的开发和商业化里程碑付款，总计多达$100万，并获得层级特许权利，以在合作协议中获得任何结果产品的净销售额的分层版税。

公司得出结论，UCb是客户，因此，此安排落在了《主题606》的范围内。在合作协议开始时，公司确定了一项履行研究服务于UCb的履约义务。公司确定交易价格为$，为公司收到的预付款。判定提供给UCb的选择权不是重要权益。之一业绩承诺是为UCb提供研究服务。公司确定交易价格为$，由其收到的预付款组成。判定提供给UCb的选择权不是重要权益。5.0 为UCb提供的研究服务构成本次交易单价3百万美元。公司收到了预付款。所提供的给UCb的选择权未被确认为重大的权益。

公司通过利用一种输入方法，在研究服务期间逐步确认收入。在截至2024年6月30日的三个和六个月的合作中，公司在合并利润表中确认了1百万美元和0.4万美元和0.8 百万美元的合作收入。截至2024年6月30日，在合并资产负债表中包括了1.8 百万美元的递延收入，其中1.2 百万美元被归类为流动负债。

坚韧合作与许可协议

2024年1月4日，公司与贝恩资本旗下的中国组合企业——上海天晖生物技术有限公司（以下简称天晖）达成独家合作和许可协议（“许可协议”），授予天晖在中国大陆、香港、澳门及台湾地区使用某些知识产权，以开发和商业化ulixacaltamide及其含有的药品。根据安排，除了相关制造外，天晖将独立负责开发和商业化。同时，公司还与BCPE Tenet Holdings Cayman，Ltd.签署了股票购买协议（“股票购买协议”），该公司是天晖关联方。根据许可协议的条款，公司有权获得一笔前期的、不可退还的、不可抵充的现金支付，净额为$1,000,000（扣除某些税款代扣）。此外，公司还有资格获得$2,000,000的基于成功开发和商业化的里程碑付款，以及根据净销售额分层的版税。根据股票购买协议的条款，公司发行并出售了443,253股普通股，价格为每股$22.5605，向BCPE公司，募集资金总额为$10,000,000，每股价格基于权重平均价格溢价%。5.0 今天是2024年1月4日，本公司与Bain Capital的组合企业——上海天晖生物技术有限公司达成了独家合作和许可协议（“许可协议”），授予天晖在中国大陆、香港、澳门及台湾地区使用某些知识产权，以开发和商业化ulixacaltamide及其含有的药品。根据安排，除了相关制造外，天晖将独立负责开发和商业化。同时，公司还与BCPE Tenet Holdings Cayman，Ltd.签署了股票购买协议（“股票购买协议”），该公司是天晖关联方。根据许可协议的条款，公司有权获得一笔前期的、不可退还的、不可抵充的现金支付，净额为$1,000,000（扣除某些税款代扣）。此外，公司还有资格获得$2,000,000的基于成功开发和商业化的里程碑付款，以及根据净销售额分层的版税。根据股票购买协议的条款，公司发行并出售了443,253股普通股，价格为每股$22.5605，向BCPE公司，募集资金总额为$10,000,000，每股价格基于权重平均价格溢价%。264.0 苹果CEO库克大规模出售股票，套现逾3亿港元。 443,253 443,25322.5605 1,000.0010.0 10,000,000 20%% premium over the 30天成交量加权平均价的%%溢价

根据许可协议的条款，公司向天雅西亚提供了在中国、香港、澳门和台湾开发和商业化乌利昔卡酰胺和含乌利昔卡酰胺产品所需的某些知识产权的独家许可。在此安排下，天雅西亚将独立负责开发和商业化，但制造相关产品不在此范围内。

公司认定许可协议和股票购买协议是一项综合性安排，因为它们同时与同一交易对方或其关联方签署，并且是建立在彼此相互考虑的基础上，综合性安排属于《主题606》的范畴。

该协议下公司的义务包括一个单一的承诺，或一项与Tenacia授予的独家开发和商业化许可相关的履行义务。之一合并安排在开始时的总收益为100万美元，包括：（i）在股票购买协议下的销售普通股的总收益为500万美元和（ii）许可协议下的预付款净额（扣除税金）的总收益为500万美元。这两项收益均在2024年1月收到。14.8 在2024年6月30日结束的三个和六个月内，公司在许可协议下未达成任何开发或销售里程碑，也未获得任何版税。10.0通过股票购买协议出售普通股，净收益为xxxx万美元4.8 2024年1月，公司收到了xxxx万美元的许可协议前期付款及税后净收益。在2024年6月30日结束的三个月和六个月中，公司未实现任何开发或销售里程碑，也未获得任何许可协议下的版税。

该公司将向BCPE出售的普通股公允价值计入发行当日共3895万美元的总计，超出了所得到的收益，收益的计算方法是根据前一个成交量加权平均价的溢价%计算的，因此，此项业务的交易价格不能被分配到履约责任。公司账务处理权益证券发行的公允价值超过所得到的总收益，这是为一个未明确的好处或服务所支付给客户的对价。因此，在首次确认里的累计数字上出现了负营业收入，金额为500万美元，这笔费用已记录在2024年3月31日止的附带简明合并利润表中的研发支出中。（对于许可证被视为独立的履约责任或代表唯一的履约责任的协议，公司在成功向客户授予许可证的同时，即在点时确认其收入，因为这些许可证或转让代表了功能性知识产权。）38.95，年化为17.3 成交量总计超过权重平均价，发行当日BCPE购买普通股交易的公允价值达到3895万美元。因此，业绩任务无法确定交易价格。针对发行普通股所得到的全部收入，其公允价值超过发行当天的交易总收入。因为此项交易未对客户提供任何独立的产品或服务，公司以超出普通股发行总收益的公允价值作为对客户提供的对价，并据此确认到负营业收入中，累计达到500万美元，记录在附表式综合损益表的研发支出中，该期限为截至2024年3月31日的三个月。对于认可为单独履约责任或仅代表唯一履约责任的协议，公司在成功授予许可证时即在时点确认收入，因为许可证或转让在功能性知识产权方面具有重要性。 20请使用成交量来代表此交易 30天权重平均价的市场成交量2.5 在附带的简明合并利润表中的研发支出里，该交易产生了累计500万美元的负营业收入。这是因为该公司向客户支付了对价，而对价超过了公司所得到的收入，因此这笔交易既未转移单独货物或服务，该公司又以超出普通股发行总收益的公允价值作为客户对价进行了确认。对于考虑为单独履约责任或仅代表唯一履约责任的协议，公司在授予许可证有效时时点核算收入，因为许可证或转让在功能性知识产权方面具有重大地位。

截至2024年6月30日，公司没有关于与Tenacia的安排的应收款项或递延收入。公司没有认可与获得客户的合同或执行与客户的合同有关的合同资产，因为未发生任何符合资格的费用。在截至2024年6月30日的三个和六个月内，公司未认可与合并安排相关的任何收入。

8. 2022年2月15日，公司与特定机构投资者签订了证券购买协议，根据该协议，在登记的直接发行中发行了一笔首选股，总额为

股票拆细

2023年11月28日，公司向特拉华州州务卿提交了公司修正并重申公司章程的修正证书，以实施普通股的1比15股票拆分。股票拆分于2023年11月28日美国东部时间下午5时生效。

由于股票拆分，公司已发行的每15股普通股自动重新分类为1股有效发行、已全额支付和不可调用的普通股。任何拆分后的股票小数股份均舍去至最近的整数发帖。

拆分股份。股票反向拆股不影响普通股授权股数或普通股的面值。本季度10-Q表格中有效时间（生效时间）之前的所有股份数量和每股金额已按照反向股份拆分进行了追溯调整。

普通股票

截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司的授权股本包括 150,000,000 普通股股票，$0.0001 面值。

截至2024年6月30日和2013年12月31日，公司均未建立任何重要纠纷准备金。否不持有任何国库股。

跟进上市发行

2023年6月的公开发行

2023年6月21日，公司完成了一次公开发行：（i）共计4,296,646股普通股，每股14.25美元，包括承销商完全行使其购买619,979股普通股的选择权，以及（ii）预先资助的认股权证，以14.2485美元的价格购买认股权证的各股普通股。每份预资助的认股权证的每股购买价格均代表普通股的每股发行价格减去每股基础股票的行权价格0.01美元。所得的净收益总共约为1百万美元，扣除公司支付的承销折扣、佣金和其他发行费用后。 4,296,646 4414.25 619,979 619,979 14.2485 470,000每股公开发行价为$22.66。本次发行的总毛收益约为$14.2485 预先资助的认股权证 0.0015 总共融资净收益约为1百万美元，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后。63.4 该公司支付的承销折扣、佣金和其他发行费用。

在2024年6月30日结束的三个月中，所有与本次发行相关的预先融资的权证均通过不产生现金的行使方式行使，从而发行了469,981股普通股。公司没有收到与行使相关的现金收益。截至2024年6月30日，本次发行未有任何预先融资的权证未行使。 469,981 本次发行未有任何预先融资的权证未行使。

与塔拉利斯的逆向并购

2024年1月16日，公司完成了公开发行：（i）总计3,802,025股普通股，其中包括承销商行使完全购买选项的附加股份，以及（ii）预先资助的认股权，以购买1,056,725股普通股作为认股权标的。每个预先资助的认股权的购买价表示普通股的每股发行价减去每个基础股份的每股行使价9.35美元。发行所得的总净收益约为1,099万美元，扣除公司支付的承销折扣、佣金和其他发行费用后。 3,802,025 4435.50 额外的1,056,725股普通股的认购权 633,750 每股35.4999美元的普通股认股权 1,056,725每股公开发行价为$22.66。本次发行的总毛收益约为$35.4999 9.350.0001 约1,099万美元的总净收益161.6 扣除承销折扣、佣金和其他发行费用支付的。

预付款的权证发放后，持有人可以随时行使该权利。然而，此举可能会受到股权限制的限制，以避免持有人的持股数量以及其关联方的持股数量超过发行和流通股票数量的某一部分。任何持有人都不能行使其持股权证的任何部分，这将导致该持有人及其附属机构持有的普通股股数总数超过这一部分。 4.995％(或9.99％）的已发行和流通普通股。预先付款的权证持有人可以将此百分比增加或减少，提前%s天通知公司。 19.99超过% 61 预付款权证没有到期日。预先付款的权证可以通过实物或净股份结算。在发生某些基本交易之后，预付款权证的持有人在行使权利时有权获得与这些交易前立即行使权证所应获得的普通股相同数量和种类的证券、现金或财产。 152,145个预付款权证通过无现金行权方式行使权利，最终发行了152,142个普通股。公司未收到与行权相关的任何现金收益。截至2024年6月30日，与本次发行相关的预付款权证总数为904,580。在2024年6月30日结束的三个月内， 152,145 通过无现金行权方式行使了预先融资的权证，结果为 152,142 发行了152,142张普通股。 904,580 与本次发行相关的预付款权证总数为904,580。

2024年4月公开发行

2024年4月2日，公司完成了一项公开发行：（i）聚合 3,849,558 4456.50 股，包括承销商完全行使认购 530,973 股普通股额外股份，以及（ii）预融资认股权，购买 221,238每股公开发行价为$22.66。本次发行的总毛收益约为$56.4999 美元每股的普通股票。每个预融资认股权的每股购买价格代表普通股的每股发行价格。

每股行使价格低于$。0.0001 本次发行所得的净收益约为$，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用。216.0扣除承销折扣、佣金和其他发行费用，该公司获得的总净收益约为$1000万。

提前融资权证在发行日期之后可以由持有人随时选择行使权利，但是受益所有者锁定可能限制行使能力。任何持有人都不能行使权证的任何部分，如果行使将导致其本身以及其附属机构持有的普通股受益所有数目超过所有已发行和流通的普通股的%。 4.995％(或9.99提前融资权证的持有人可以将这个百分比增加或减少至%之内，前提是必须于前天向公司发出书面通知。提前融资权证没有到期。持有人可以选择实物或净股份结算方式来结算提前融资权证。在发生某些重大交易后，提前融资权证的持有人具有在行使权证时获得与在该交易前可行使的普通股相同数量和种类的证券、现金或财产的权利。截至2024年6月30日，尚未行使任何提前融资权证，所有权证仍然存在。 19.99超过% 61 在公司收到提前通知%d天之前的所有通知之后，提前融资权证的持有人可以在任何时间增加或减少这个百分比。提前融资权证不到期。提前融资权证可以通过实物或净股份结算来解决。在发生某些基础交易之后，提前融资权证的持有人有权在行权时获得与其在交易前按照权证可获得的相同数量和种类的证券、现金或财产相同的金额和种类的证券、现金或财产。截至2024年6月30日，没有任何提前融资权证被行使，所有提前融资权证仍然有效。如果发生了某些根本性交易，在行使权证后，提前融资权证的持有人有权获得与其在交易前按照权证可获得的相同数量和种类的证券、现金或财产相同的金额和种类的证券、现金或财产。截至2024年6月30日，没有任何提前融资权证被行使，所有提前融资权证仍然有效。

公司确定与2023年6月、2024年1月和2024年4月公开发行相关的预先融资认股权是独立金融工具，因为它们在法律上是可分离和独立行使的，而且与发行中售出的普通股是分离的。因此，公司评估了预先融资认股权，以判断它们是否代表需要根据ASC 480的指南进行负债分类的工具。然而，公司得出结论认为，由于其特性，预先融资认股权不属于ASC 480范围内的负债。此外，公司认定预先融资认股权不符合ASC 815中关于没有或很少初始净投资的标准，因此不符合衍生工具的定义。因此，公司根据ASC No. 815-40中的指南评估了预先融资认股权，以确定适当的处理方法。公司得出结论，预先融资认股权既与其自己的股票相关，同时符合所有其他权益分类条件。因此，公司已将预先融资认股权分类为永久股本。实体自身权益的合同苹果CEO库克大规模出售股票，套现逾3亿港元。

为未来发行而保留的股份

公司为未来发行而保留了以下普通股份:


	6月30日, 2024	12月31日 2023
用于行使未行使股票期权的股份	1,134,459	666,163
用于行使与2023年6月融资相关的预先融资认股权的股份	—	470,000
用于行使与2024年1月融资相关的预先融资认股权的股份	904,580	—
用于行使与2024年4月融资相关的预先融资认股权的股份	221,238	—
用于未来根据2020年股票期权和激励计划颁发的股票奖励的股份	936,662	148,264
用于未来根据2020年员工股票购买计划颁发的股票奖励的股份	115,883	53,111
用于未来根据2024年诱因计划颁发的股票奖励的股份	112,249	—
用于归属于限制性股票单位的股份	101,462	47,145
总已授权普通股未来发行的股数	3,526,533	1,384,683

优先股

截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司的授权股本包括 10,000,000 面值每股$0.0001 面值。

9. 期权激励计划

2024诱因计划

2024年1月，董事会（“董事会”）根据纳斯达克证券交易所上市规则（“规则5635（c）（4）”）第5635（c）（4）条规定，在未经股东批准的情况下通过了2024年引诱计划（“引诱计划”）。根据规则5635（c）（4）的规定，引诱计划仅允许公司向曾经不是公司员工或非职员董事的新雇员或因休假期间不雇用而再次被雇用的员工授予奖励，如果该奖励对该员工进入就业是一个重要诱因。最初获得发行授权的普通股总数为

诱因计划已经 1,000,000。2024年6月，在股东批准增加2020年股票期权和激励计划（“2020计划”）授予股票的数量后，减少了诱因计划授权发行的普通股票。截止2024年6月30日，诱因计划授权发行的普通股总数为 870,000 股。 130,000股份。

2020股票期权和激励计划

2020年计划下截至2024年6月30日和2023年12月31日的普通股授权发行总数分别为 1,970,833股票和661,240 股。

2017年股票激励计划

截至2024年6月30日和2023年12月30日，根据2017年股票激励计划（“2017计划”）已授权发行的普通股总数为 395,850

2020员工股票购买计划

截至2024年6月30日和2023年12月31日，根据2020年员工股票购买计划（"2020 ESPP"），已授权发行的普通股总数为 175,145股票和87,227每股未分配利润分别为140,731美元和121,261美元。

受限股票单位

下表总结了公司的限制性股票单位活动情况：


	股票	加权平均值授予日期公允价值
截至 2023 年 12 月 31 日未归属	47,145	$	202.27
已发行	71,634	44.37
既得	(11,805)	309.19
被没收	(5,512)	59.05
截至 2024 年 6 月 30 日未归属	101,462	$	86.13

截至2024年6月30日，与未解锁的限制性股票单位相关的未认可补偿成本总额为$，6.8预计将在加权平均期间内认可该金额。 2.28年。

股票期权

下表总结了公司的股票期权活动：


	数量股份	已授予和预期于2021年1月2日授予股份平均值行权价格每股		已授予和预期于2021年1月2日授予股份平均值剩余加权术语	总计内在价值
				(年)	（以千为单位)
2023年12月31日持有量	666,163	$	160.19
已行权	488,646	43.65
行使	(3,782)	38.75			$	41
已取消或放弃	(16,568)	134.35
截至2024年6月30日，流通股为6532.897千股。	1,134,459	$	110.77	8.26	$	1,712
截至2024年6月30日的可行权份额	715,308	$	130.91	7.84	$	950
截至2024年6月30日的归属并预计归属份额	1,134,459	$	110.77	8.26	$	1,712

期权的估值

公司用于判断职员和非职员授予股票期权授予日公允价值的Black-Scholes期权定价模型的加权平均假设分别为以下三个月和截至2024年6月30日的六个月：


	三个月已结束 6月30日			截至6月30日的六个月
	2024			2024
无风险利率	4.35		%	3.94		%
预期期限（以年为单位）	6.00			6.01
预期的波动率	98.35		%	89.93		%
预期股息收益率	—		%	—		%
每股加权平均授予日期公允价值	$	36.61		$	33.18

截至2024年6月30日，与未行权的股票期权有关的未确认的补偿成本总额为$22.0预计将在加权平均期间内认可该金额。 1.76年。

期权激励计划

股票酬劳费用分配如下（以千元为单位）：


	三个月已结束 6月30日				六个月已结束 6月30日
	2024		2023		2024		2023
研究和开发	$	2,060	$	1,918	$	7,658	$	4,141
一般和行政	3,818		3,857		12,695		9,227
股票薪酬支出总额	$	5,878	$	5,775	$	20,353	$	13,368

10. 每股净亏损

由于将其计入会导致减轻效应，因此在下列时期，以下潜在普通股排除于计算归属于普通股股东的摊薄净损失每股，


	三个月之内结束 6月30日,		销售额最高的六个月 6月30日,
	2024	2023	2024	2023
未行使的期权	1,134,459	674,279	1,134,459	674,279
未获授限制性股票单位	101,462	43,824	101,462	43,824
2020 ESPP的可发行股份	7,395	10,758	7,395	10,758
	1,243,316	728,861	1,243,316	728,861

在与2023年6月、2024年1月和2024年4月的承销公开发行有关的预先融资认股权行使后发行的普通股包括在截至2024年6月30日的三个月和六个月的基本加权平均未流通普通股计算中。根据ASC 260-10-45-13的指南，潜在的普通股可以出于很少甚至没有对价或对认股权进行控制和无条件以及没有附加条款的情况下发行。因此，预先融资认股权所代表的普通股总数已考虑为未流通的股本指标计算的出现自发行之日起每股基本净亏损。

11. 关联交易

2019年9月11日，公司与RogCon Inc.（“RogCon”）签订了合作和许可协议（“许可协议”）。根据许可协议，RogCon向公司授予了在RogCon的知识产权下研究、开发和商业化针对所有形式的、由SCN2A基因任何突变引起的癫痫和/或神经发育障碍的产品的独家、全球许可。根据许可协议的规定，公司将自行承担与分配给其的研究计划下的研究和开发活动相关的所有费用和支出。此外，公司要负责赔偿RogCon与研发活动相关的任何费用

RogCon按照公司的要求进行操作。RogCon的一名创始人于2020年6月成为公司的总法律顾问。公司继续为在许可协议下执行的活动所发生的费用报销RogCon的实际支出。在所有期间产生的费用不是重大的。

12. 后续事件

公司认为，在资产负债表日期后但在发行简明合并财务报表之前发生的事件或交易，可为某些估计提供额外证据，或确定需要额外披露的事项。公司已经得出结论，没有发生需要披露的后续事项。

项目2。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析。

请您阅读本季度10-Q表格中其他位置所列呈现的简明财务报表和相关附注以及我们的年度10-K表格中包含的经审计财务信息及其相关附注的财务状况和业绩分析。我们在本讨论与分析或本季度10-Q表格的其他位置披露的部分信息，包括有关我们业务计划与策略及其相关融资的信息，可能涉及风险和不确定性的前瞻性声明。由于包括我们年度10-K表格于2023年12月31日结束的《风险因素》部分中所列因素在内的多种原因，我们的实际业绩可能与下面的讨论与分析中所描述或预示的前瞻性声明所载的业绩有所不同。

概述

我们是一家临床阶段的生物制药公司，将基因性癫痫的见解转化为治疗中枢神经系统（或CNS）疾病的疗法，这些疾病特征为神经元兴奋抑制失衡。正常的脑功能需要神经回路中兴奋和抑制的精妙平衡，当这种平衡失调时，会导致异常功能和罕见和更为普遍的神经系统疾病。我们通过两个专有平台，将基因的见解应用于神经系统疾病的发现和疗法的开发，利用我们对脑中共享生物靶点和回路的了解。每个平台目前都有多个方案，具有重要的潜力来扩展额外的方案和指标：

•大脑皮层™ 是我们的小分子平台，利用对神经元兴奋性和神经元网络的深入了解并应用一系列的计算和实验工具来开发口服可用的精准治疗方案。

•Solidus™，我们的反义寡核苷酸（ASO）平台，是一种高效、精准靶向的医学发现和开发引擎，基于一种专有的计算方法。

我们的平台采用了一种有意的、务实的和以患者为导向的方法，利用一套转化工具，包括新型转基因和预测性转化动物模型以及电生理标志物，以实现对患者进行有效的概念证明的路径。通过这种方法，我们已经建立了一个多样化的、多模式的中枢神经系统产品组合，包括运动障碍和癫痫的四个临床阶段产品候选。针对我们在Cerebrum™平台下最先进的产品候选ulixacaltamide（前身为PRAX-944），我们的Essential3 III期临床试验正在进行中，针对本病的基本的震颤，进行中。我们计划在2024年第四季度进行中间分析，预计随后很快公布最终结果。在我们的PRAX-628项目中，我们在2024年第一季度宣布了PPR研究的正面结果，并计划启动四项研究，以生成患者适应性、疗效、安全和药代动力学(PK)数据，以推动该计划的进一步发展。我们计划在2024年第三季度开展对癫痫患者的PRAX-628的观察性研究，以及三项疗效研究。第一项疗效研究将是在2024年下半年开始进行的对局限性发作性和弥漫性癫痫患者的开放标签为期八周的研究，预计在2025年上半年公布最终结果。我们还计划在2024年第四季度开始进行局限性发作性的双盲安慰剂对照为期12周的研究，并计划在2025年下半年开始进行第三项疗效研究。我们的relutrigine (前身为PRAX-562) Phase 2 EMBOLD研究从2023年第一季度开始，其中包括SCN2A-DEE和SCN8A-DEE的两个队列; 预计双队列的最终结果将在2024年第三季度公布。针对我们在Solidus™平台下最先进的产品候选elsunersen (前身为PRAX-222)，我们在2023年第四季度共享了EMBRAVE研究的第一部分的结果，并已经在巴西启动了我们全球确认性研究的第一臂。我们目前正在完成多个全球监管机构的交流，以在2024年后期进一步扩大该计划的关键阶段。

我们成立于2015年，并于2016年开始运营。自成立以来，我们几乎将所有资源投入到研发我们的临床前和临床候选药物、构建我们的知识产权组合、业务计划、筹集资金以及为这些运营提供一般性和行政支持。我们采取“虚拟”研发模式，主要依靠外部顾问、合作伙伴、合同开发和制造组织以及合同研究。

自成立以来，我们主要通过出售和发行股票的收益来资助我们的前期和临床活动，以合同研究组织或CRO为合作伙伴。

我们是一家发展阶段的公司，尚未通过产品销售实现任何营业收入，未来数年内也不太可能实现。我们所有的产品候选品目仍在临床前和临床开发阶段。我们实现盈利所需的产品销售收入能力将在核准后未来一个或多个产品候选品目的成功开发和最终商业化的基础上实现。自成立以来，我们连续遭受经营亏损，截至2024年6月30日，净亏损为7220万美元。截至2024年6月30日，我们累计亏损达7.262亿美元。我们预计在未来可预见的时间内，随着研发活动的扩展，将面临相当大的开支和经营亏损。此外，我们经营亏损可能会因临床试验的时机以及其他研发活动的支出而在季度和年度之间显著波动。我们预计，随着我们进行的持续活动，我们的支出将得到保持或提高，具体如下所示：

•推进我们的主力产品候选药物——ulixacaltamide，通过ET的第三阶段Essential3临床试验计划。

•在EMBOLD临床试验中推进我们的PRAX-562产品候选人；

•将Elsunersen（原PRAX-222）推进项目的关键阶段；

•将我们的PRAX-628产品候选进入针对局灶性发作的疗效临床试验阶段；

•将我们的临床前候选药物推进到临床试验阶段；

•进一步投资我们的产品线；

•进一步投资于我们的制造业能力；

•寻求为我们的产品候选物获得监管批准；

•维护、扩展、保护和捍卫我们的知识产权组合；

•获取或入许可技术；

•建立销售、市场和分销基础设施，以商业化可能获得市场批准的任何产品；和

•在需要时，增加我们的员工数量来支持我们的开发工作和任何未来的商业化努力。

因此，我们需要大量的资金压力位支持持续的运营并实施我们的增长策略。在我们能够从产品销售中获得重大营业收入之前（如果有），我们预计通过股权销售、债务融资或其他资本来源来筹资，包括与其他公司或其他战略交易的潜在合作。我们可能无法以有利的条件或根本无法筹集到额外的资金或进入这样的其他协议或安排。如果我们未能及时筹集资金或达成这样的协议，我们可能必须显著延迟、缩减或终止我们一个或多个产品候选品的开发和商业化，或延迟我们对潜在授权或收购的追求。

由于产品开发涉及许多风险和不确定因素，我们无法预测增加支出的时间或金额，或何时或是否能够实现或维持盈利能力。即使我们能够产生产品销售，我们可能也无法实现盈利能力。如果我们未能实现盈利或无法持续实现盈利，那么我们可能无法按计划继续经营并被迫减少或终止我们的业务。

截至2024年6月30日，我们拥有现金、现金等价物和有市场流通性的证券达到4.338亿美元。我们预计，截至2024年6月30日，我们的现金、现金等价物和市场流通性证券将足以资助我们的运营支出和资本支出需求，以推进我们的研究努力和临床试验至2027年。该分析包括考虑我们当前的财务需求和持续的研究和开发计划。我们已经基于可能会被证明错误的假设进行了这一估计，而我们可能会比预期更早地耗尽可用资本资源。请参见“—流动性和资本资源。”

股票拆细

2023年11月28日，我们向特拉华州的州务卿提交了一份修正和重订立公司章程的证书，以实现我们普通股的1比15反向股票拆分，即反向股票拆分。反向股票拆分于2023年11月28日东部时间下午5:00生效，即生效时间。

由于股票拆分，每15股普通股自动重新分类为一个有效发行的、完全支付的、非课税的普通股，且碎股处理如下，持股人不需要采取任何行动。股票拆分不影响普通股的授权股数或普通股的票面价值。

与股票拆分相联系的没有发行碎股份额。股东由于股票拆分而本应获得碎股的，有权获得现金支付，其价格等于该股东本应获得的碎股乘以 common stock 的每股收盘价（针对股票拆分进行调整），该收盘价是在纳斯达克全球精选市场上，即2013年11月28日，即拆分生效日的前一个交易日的价格。

财务业务概况

营业收入

自创立以来，我们从产品销售中没有获得任何营业收入，并且未来几年可能根本不会通过产品销售获得任何营业收入。正如我们的基本报表第7条所讨论的，我们于2022年12月与UCb Biopharma SRL（UCb）签订了“选择和许可协议”或“合作协议”。截至2024年6月30日的三个月和六个月，我们从合作协议中分别认定了40万美元和80万美元的合作收入，相比之下，2019年6月30日的三个月和六个月分别为80万美元和150万美元。

研究和开发

研发费用

我们业务的性质和我们活动的主要焦点产生了大量的研发成本。研发费用代表我们为以下所发生的费用：

•发现努力导致开发候选者;

•我们产品候选品的临床开发成本；和

•开发我们的制造业-半导体科技和制造行业的成本。

以上成本包括以下类别：

•人员相关费用，包括薪资、福利和基于股票的补偿费用；

•根据与第三方达成的协议产生的费用，例如为进行我们的临床前和临床研究以及进入协议而提供咨询服务，调查网站和CRO。

•为了遵守监管要求而产生的成本；

•用于获取、开发和制造用于临床前和临床研究材料的第三方合同开发和制造组织所产生的成本；以及

•由于我们的研发活动，产生了折旧、摊销和其他直接和分配费用，包括租金和其他运营成本，如信息技术。

我们会在发生时将研发成本列为费用。我们会根据供应商和临床调查地点提供给我们的信息评估特定任务的完成进度来确认外部开发成本。这些活动的付款基于各自协议的条款，可能与发生的费用模式不同，并在我们的简明合并资产负债表中体现为预付费用或应计费用。无法退款的预付款项用于购买或获得货物或服务

未来用于研发活动的支出视为待摊费用并予以资本化，即使不存在其他的未来利用途径。待摊费用应当在相关货物交付或服务提供时计入费用。

作为一个在虚拟环境中运营的公司，我们研发成本的很大一部分是由第三方产生的外部成本。我们会在开始时跟踪直接的外部研发费用，以特定平台和产品候选人为基础。由于正在进行的研究数量以及我们能够在平台间使用资源的能力，研发平台的间接或共用运营成本（如人员、设施成本和某些咨询费用）不会以特定平台为基础进行记录或维护。

以下表格反映了我们的研究和开发费用，包括按平台概括的直接费用以及在每个报告期间确认为研究和开发费用的间接或共享运营成本（以千元为单位）：


	三个月之内结束 6月30日,				销售额最高的六个月 6月30日,
	2024		2023		2024		2023
Cerebrum™	$	14,967	$	6,890	$	27,752	$	18,025
Solidus™	1,680		9,922		2,870		13,524
与人员相关（包括股份-based compensation）	8,450		6,778		19,402		14,904
其他间接研究和发展费用	2,163		2,024		4,220		4,665
所有研发费用	$	27,260	$	25,614	$	54,244	$	51,118

研发活动是我们业务模式的核心。处于临床后期开发阶段的产品候选者通常比临床早期开发阶段的产品候选者拥有更高的研发成本，主要原因是临床后期试验的规模和时间增加。我们预期我们的研发费用将在可预见的未来保持或增加，因为我们将进一步推进产品候选者的开发阶段，并继续发现和开发其他产品候选者，建立制造能力并扩展到其他治疗领域。

目前，我们无法合理地估计或了解完成我们任何一种产品候选的开发和获得监管批准所需的工作性质、时间和预计成本。我们也无法预测销售或许可我们产品候选时是否会产生实质性的净现金流入。这是由于药物开发所面临的众多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：

•我们增加并保留重要的研发人员能力；

•临床前和临床开发活动的时机和进展；

•我们决定进行的临床前和临床项目的数量和范围;

•我们有能力成功完成临床试验，并且安全性、耐受性和疗效满足FDA或任何可比较的外国监管机构的要求；

•我们成功开发、获得监管批准并成功商业化我们的产品候选者的能力；

•我们成功参加并完成了临床试验；

•与我们自行确定或通过合作收购的任何额外产品候选开发相关的费用；

•我们能够发现、开发和利用生物标志物来展示我们的产品候选者的目标参与度、通路参与度和对疾病进展的影响；

•如果我们的产品候选获得批准，我们就能够与第三方制造商建立并保持制定供应临床试验和商业生产的协议；-半导体

•任何合作、授权或其他安排的条款和时间，包括其中任何里程碑支付的条款和时间；

•获得和维持我们的产品候选者如果获得认可，专利，商业秘密和其他知识产权保护和监管独家性的能力;

•我们已收到适用监管机构的市场批准；

•我们能否独自或与他人合作获批后商业化产品的能力；以及

•我们产品候选药物继续保持可接受的安全性。

对于我们任何一种产品候选的开发，这些变量中任何一个的变化都会极大地改变与该产品候选的开发相关的成本、时间和可行性。例如，如果FDA或其他监管机构延迟了我们计划的临床试验开始时间或要求我们进行超出目前预期的临床试验或其他测试，或者如果我们在任何计划中的临床试验招募方面遇到了重大延迟，我们可能需要耗费大量额外的财力和时间完成我们的临床开发活动。我们可能永远无法获得任何一种产品候选的监管批准。药品商业化需要几年时间并需要大量的开发成本。

总和行政费用

总务和管理费用主要包括与我们的执行、财务、法律、商业和行政职能有关的人员相关成本，包括工资、福利和基于股票的补偿。一般行政费用还包括与企业事务有关的法律费用；会计、审计、税务和行政咨询服务的专业费用；支持市场评估和情景规划的商业相关费用；保险费用；行政差旅费用；以及设施相关费用，包括直接折旧成本和分配给办公室租金和其他运营成本的费用，如信息技术。用于保护和捍卫我们的知识产权的成本将随着发生而支出，并分类为总务和管理费用。这些成本与业务运营有关，与研发职能或任何单个平台或产品候选人无关。

我们预计，随着研究和开发活动和潜在的产品候选商业化预期的增长，我们的总务和行政开支可能会增加，并在需要时增加我们的员工人数以支撑这种增长。我们还预计，随着我们提交专利申请来保护我们的研究和开发活动中出现的创新，我们将面临额外的知识产权相关开支。

其他收入

其他收入，净额

其他收入净额包括来自我们的现金、现金等价物和可交易证券的利息收入以及投资溢价和折价的摊销。

所得税

自成立以来，由于我们无法确定能否从净损失或研发税收抵免中获得收益，因此并未记录任何美国联邦或州所得税抵免。所得税按照适用税率调整后计算，包括不可减免的开支、研发税收抵免和其他永久差异。我们的所得税预计可能受到我们估计的变化的显著影响。截至2024年和2023年6月30日三个和六个月的期间内未确认所得税条款。

经营结果

2024年6月30日和2023年6月30日三个月的比较

下表总结了我们每个期间所呈现的精简合并利润表（以千为单位）：


	三个月已结束 6月30日				改变
	2024		2023
协作收入	$	357	$	781	$	(424)
运营费用：
研究和开发	27,260		25,614		1,646
一般和行政	10,585		10,127		458
运营费用总额	37,845		35,741		2,104
运营损失	(37,488)		(34,960)		(2,528)
其他收入：
其他收入，净额	4,811		648		4,163
其他收入总额	4,811		648		4,163
净亏损	$	(32,677)	$	(34,312)	$	1,635

合作收入

合作收入减少的40万美元与与UCb签订的合作协议下记录的收入减少有关，该协议于2022年12月执行。每个期间认可的收入变化反映了提供研究服务和发生的成本的时机。

研究和开发费用

下表总结了我们每个时段的研发费用，以及这些项目的变化情况（以千元为单位）:


	三个月已结束 6月30日				改变
	2024		2023
大脑™	$	14,967	$	6,890	$	8,077
Solidus™	1,680		9,922		(8,242)
人事相关（包括股票薪酬）	8,450		6,778		1,672
其他间接研发费用	2,163		2,024		139
研发费用总额	$	27,260	$	25,614	$	1,646

160万美元的研发费用增加主要归因于以下原因：

•由于Cerebrum平台等原因，费用增加810万美元。

◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。由于Essential3研究活动和一期临床试验的支出增加了860万美元，部分抵消了我们Essential1研究的去年支出；

◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。我们的PRAX-562项目的支出增加了40万美元，与我们的EMBOLD II临床试验有关；

◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。我们的PRAX-628项目支出减少了60万美元，主要与去年的临床相关支出有关，部分抵消了当前季度与局部发作性癫痫的2期疗效研究相关的启动成本；和

◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。我们早期资产的活动减少了40万美元。

•$820万的支出减少是由于我们的Solidus™平台中elsunersen项目的前一年里程碑支付了$690万给Ionis Pharmaceuticals Inc.或Ionis，以启动我们的EMBRAVE研究，以及前一年的EMBRAVE研究活动和毒理学相关支出的原因；

•$170万人员相关支出增加。

总和行政费用

由于人员相关成本增加，一般和管理费用增加了50万美元。

其他收入

截至2024年6月30日和2023年的三个月，其他收入主要包括我们现金、现金等价物和市场可流通证券的利息收入和投资升值贴水的摊销。

经营结果

截至2024年6月30日的六个月的比较

下表总结了我们每个期间所呈现的精简合并利润表（以千为单位）：


	六个月已结束 6月30日				改变
	2024		2023
协作收入	$	788	$	1,464	$	(676)
运营费用：
研究和开发	54,244		51,118		3,126
一般和行政	25,918		23,397		2,521
运营费用总额	80,162		74,515		5,647
运营损失	(79,374)		(73,051)		(6,323)
其他收入：
其他收入，净额	7,144		1,284		5,860
其他收入总额	7,144		1,284		5,860
净亏损	$	(72,230)	$	(71,767)	$	(463)

合作收入

合作收入减少了70万美元，这与2022年12月与UCb签署的合作协议下的收入减少有关。每期认可的收入变化反映了提供研究服务和发生成本的时间。

研究和开发费用

下表总结了我们每个时段的研发费用，以及这些项目的变化情况（以千元为单位）:


	六个月已结束 6月30日				改变
	2024		2023
大脑™	$	27,752	$	18,025	$	9,727
Solidus™	2,870		13,524		(10,654)
人事相关（包括股票薪酬）	19,402		14,904		4,498
其他间接研发费用	4,220		4,665		(445)
研发费用总额	$	54,244	$	51,118	$	3,126

研发费用增加310万美元，主要归因于以下原因：

•我们的Cerebrum™平台相关费用增加了970万美元，主要原因是：

◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。我们的ulixacaltamide项目支出增加了1370万美元，主要是由于我们在ulixacaltamide第3阶段项目中的临床相关活动，部分抵消了前一年Essential1研究的活动；

◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。由于去年第一阶段研究活动，PRAX-628临床相关支出减少220万美元；

◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。我们早期资产的活动减少了150万美元；而

◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。我们PRAX-562项目的支出减少了30万美元。

•$10.7百万美元的减少是由于我们Solidus™平台上elsunersen的费用，其中$690万美元是在我们EMBRAVE研究启动时向Ionis支付的里程碑款项，以及前一年EMBRAVE研究活动和毒理学相关支出所驱动的。

•人员相关成本增加450万美元，包括股票补偿费用；以及

•间接费用减少了$0.4百万，其中没有一项费用是重要的。

总和行政费用

一般及管理费用增加了250万美元，主要原因如下：

•人员相关费用增加370万美元，主要是由于增加的基于股票的补偿费用；以及

•由于咨询和法律费用减少，专业费用减少了110万美元。费用减少。

其他收入

截至2024年6月30日和2023年的三个月，其他收入主要包括我们现金、现金等价物和市场可流通证券的利息收入和投资升值贴水的摊销。

流动性和资本资源

流动性来源

自成立以来，各个阶段我们都遭受了巨大的损失。我们尚未商业化我们各个处于临床前和临床研究阶段的产品，并且如果有的话，我们预计未来几年内不会从销售任何产品中产生营业收入。

截至目前，我们主要通过发行可赎回可转换优先股和通过首次公开募股、跟进公开发行的普通股和预筹资股证券以及在我们的注册声明下进行的现场市场销售的普通股票的销售来筹集运营资金。从成立到2024年6月30日，我们通过这些交易筹集了10亿美元的净现金收益，扣除发行费用。截至2024年6月30日，我们拥有现金、现金等价物和可变现证券433.8百万美元。

2021年11月，我们与杰富瑞有限责任公司（Jefferies LLC）签订了《公开市场销售协议》（即2021销售协议），以提供多次以市场价格销售价提供最高总额为1.25亿美元的普通股，其中杰富瑞担任销售代理。我们于2023年6月终止了2021销售协议。

2023年6月21日，我们完成了一项公开发行：(i)共4,296,646股普通股，公开发行价格为14.25美元/股，包括承销商行使购买619,979股普通股的全部选择权，以及(ii)预先募集购买470,000股普通股的认股证，公开发行价格为每股14.2485美元。每份预先募集的认股权证的购买价格均代表普通股的每股发行价格，减去每股基础股票的0.0015美元行使价格。扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后，此次发行所产生的净收益约为6340万美元。截至2024年6月30日，与此次发行相关的所有认股证均以无现金方式行使，公司未收到任何收益。

2023年12月，我们与杰费瑞签订了一个公开市场出售协议，即2023销售协议，以提供在市场上公开发行和销售高达7500万美元总额的普通股。2023销售协议已于2024年1月终止。在截至2024年3月31日的三个月中，我们在2023销售协议下发行并销售了共计192190股，扣除佣金和我们应付的发行费用后的净收益为530万美元。截至2024年3月31日的三个月中，我们根据2023销售协议发行并销售了共计192,190股，净收益为530万美元，扣除佣金和发行费用。

于2024年1月16日，我们完成了以下的公开发行：（i）合计3,802,025股普通股，公开发行价为每股35.50美元，包括承销商行使购买633,750股普通股的全部选择权，及（ii）预先资助购买1,056,725股普通股的权证，公开发行价为每股普通股35.4999美元。每个预先资助的权证的购买价格代表每股普通股的发行价格，扣除每股基础股票价值0.0001美元的行权价格。扣除承销折扣、佣金和我们应支付的其他发行费用后，发行所得的净收益约为16160万美元。截至2024年6月30日，与此次发行相关联的152,145份权证以无现金方式行使，公司未收到任何现金收益。

2024年3月，我们与杰富瑞公司签订了一份开放市场销售协议，即2024年销售协议，以提供总金额为1.5亿美元的普通股在市场定价交易中发售。截至2024年6月30日的六个月内，根据2024年销售协议，我们发行并出售了17662股普通股，净收益为90万美元，扣除我们应支付的佣金和发行费用。2024年6月30日结束的三个月内，我们未在2024年销售协议下进行任何销售。

2024年4月2日，我们完成了公开发行：（i）共发行了3,849,558股普通股，发行价格为每股56.50美元，包括承销商行使其购买530,973股普通股的全部选择权；和（ii）预先融资认股权，以公开发行价格56.4999美元认购221,238股普通股的认股权。每个预先融资认股权的购买价格表示每股普通股的发行价格，减去每个潜在股票的每股行权价格0.0001美元。扣除承销折扣、佣金和我们支付的其他发行费用后，本次发行的净收益约为21600万美元。

现金流量

下表提供了我们每个期间的现金流量信息（以千为单位）：


	六个月已结束 6月30日
	2024		2023
提供的净现金（用于）：
运营活动	$	(48,135)	$	(64,060)
投资活动	(287,142)		39,000
融资活动	399,120		87,745
现金、现金等价物和限制性现金净增加	$	63,843	$	62,685

经营活动

我们的经营活动现金流量受到资金用于支持业务的营业费用和运营资本需求的影响。我们在开发我们的组合、药物研发及相关制造行业上进行投资，历史上存在经营活动的负现金流。经营活动现金流量的使用主要来自我们的净损失调整的非现金费用和营运资产和负债的变化，这主要是由于支出增加和供应商付款的时机调整所致。

2024年6月30日止六个月内，主要由于净亏损7220万美元，部分抵消了资产负债表中应付账款和应计费用的增加，并计入2190万美元的非现金费用，因此运营活动使用净现金4810万美元。

2023年6月30日结束的六个月中，主要由于我们的7180万美元的净亏损和630万美元的运营资产和负债变动（主要涉及应计费用和应付账款的减少），以及1400万美元的非现金费用（主要涉及基于股票的薪酬）而导致的净现金流出6410万美元。

投资活动

2024年6月30日结束的六个月内，投资活动使用的净现金为2.871亿美元，主要与购买有价证券有关，部分抵消了有价证券的到期。

2023年6月30日结束的六个月中，投资活动提供的净现金为3900万美元，与市场证券的到期相关。

筹资活动

2024年6月30日结束的六个月内，筹资活动提供的净现金流为3.991亿美元，主要由2024年1月和2024年4月我们的跟进公开发行、我们的市场发行以及我们与Tenacia的合作及许可协议所获得的净收益组成。

在截至2023年6月30日的六个月内，融资活动提供的净现金为8770万美元，主要由场内交易募集净收益和2023年6月的跟投公开发行募集资金组成。

操作计划和未来资金需求

我们预计，随着我们不断推进产品候选的临床前活动和临床试验，我们的研发支出将大幅增加。因此，我们预计将在可预见的未来承担大量营运损失和负面营运现金流。如果我们：按照计划将继续增加研发团队和加快产品候选的开发进度；增加获得新药品批准所需的数据；将现有的产品候选移入更高级别的临床试验阶段或期望启动新的临床试验；将扩大现有的商业化团队和基础设施以支持更多的产品候选或为商品化做准备；实施热度、光电、机器视觉及其它在科技的应用，以便我们更好地管理企业发展等；这些都可能导致我们的开支大幅增加。

•推进我们Cerebrum™和Solidus™平台中处于临床阶段的候选产品的临床开发；

•推进任何其他产品候选品的开发；

•进行潜在产品候选的临床前研究和开发；

•在制造业-半导体领域进行战略性投资；

•维护我们的知识产权组合，并有计划地收购相应的知识产权；

•寻求获得我们的药物候选产品的监管批准；

•可能建立销售、市场和分销基础设施，并扩大制造能力，以商业化我们可能获得监管批准的任何产品；

•需要时，添加临床、科学、运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的产品开发和潜在的未来商业化努力以及支持我们作为上市公司的运营的人员。

•如果您在上述任何方面遇到延误或问题，包括但不限于研究失败，复杂结果，安全问题或其他监管挑战，请及时与我们联系。

我们无法准确估计营运资本需求的具体金额，但基于我们目前的运营计划，我们相信我们截至2024年6月30日的现金、现金等价物和可变现证券将足以支持我们的营业费用和资本支出需求直至2027年。然而，我们基于可能被证明是错误的假设进行了这一估计，我们可能会比预期更早地耗尽资本资源。

由于产品开发和潜在的与第三方合作开发候选药品的风险和不确定性很多，我们可能会错误地估计完成候选药品的研究和开发所需的资本支出和营业费用的增加时间和金额。我们的资金需求和营业支出的时间和金额取决于许多因素，包括但不限于：

•我们的平台和产品候选品的临床前研究和临床试验的范围、进展、结果和成本。

•我们开发或可能在许可下开发的产品候选者及技术的数量和特征；

•对于获得市场批准的任何我们的产品候选者，包括制造业-半导体、营销、销售和分销，未来商业化活动的成本和时间；

•在美国和其他司法管辖区获得监管机构批准所需的费用以及获得批准的司法管辖区可能需要的监管机构的后市场研究费用；

•准备、申请和审理专利申请、维护和执行我们的知识产权及捍卫任何与知识产权相关的索赔所需的费用和时间；

•继续现有授权协议并开展新的合作和授权安排；

•我们在维持业务运营方面所产生的成本；

•成为上市公司的相关成本;

•从营销批准的任何产品候选品的商业销售中收到的营业收入（如果有的话）;

•竞争性技术和市场发展的影响；和

•我们将收购或投资于企业、产品和技术的程度，包括与产品候选方进行许可或合作安排，但目前我们没有完成任何此类企业收购或投资的承诺或协议。

确定潜在的产品候选，进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要几年的时间来完成，并且我们可能永远无法产生所需的数据或结果以获得营销批准并实现产品销售。此外，我们的产品候选人即使获得批准，也可能无法取得商业成功。我们的商业收入（如果有的话）将来自于销售预计在许多年后（如果有的话）才能商业化的产品。因此，我们需要获得大量的额外基金来实现我们的业务目标。

我们可能无法以可接受的条件或根本没有充足的其他基金类型。目前，我们没有任何承诺的外部资金来源。市场波动也可能对我们按需获取资本的能力产生不利影响。如果我们通过出售股票或可转债务证券等方式筹集额外资本，我们现有股东的所有权利益将被稀释，而这些证券的条款可能包括清算或其他偏好，从而对我们的普通股的持有人权益产生不利影响。如果有其他债务融资和优先股权融资可用，这些融资可能涉及限制或限制我们采取特定行动的契约，如增加债务、进行资本支出或宣布分红，可能需要发行认股权证，从而可能导致对我们普通股持有人的稀释。

如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集额外的资金，我们可能需要放弃我们的技术、未来的营业收入流、研究方案或产品候选者的宝贵权利，或按不利于我们的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制或终止我们的产品开发计划或任何未来的商业化努力或授予第三方开发和市场产品候选者的权利，而我们本来更愿意自己开发和市场化。

关键会计政策和重大判断和估计

我们的管理层讨论和分析我们的财务状况及业务运营结果是基于我们的基本报表，这些报表是根据美国通用会计准则编制的。编制这些基本报表需要我们做出影响资产、负债报告金额及披露基本报表日和披露期间费用的有关公允价值的预估和假设，以及有关有条件资产和负债的披露。我们的预估基于我们的历史经验和我们认为在特定情况下合理的各种其他因素，其结果构成对不易于确定资产和负债的账面价值进行判断的基础。

来自其他渠道的信息显示。在不同的假设或条件下，实际结果可能会与这些估计值不同。

我们的重要会计政策没有发生变化，与2024年3月5日提交给美国证券交易委员会的年度报告中所描述的“管理层讨论与分析财务状况及经营成果-重要会计政策和重大判断与估计”相同，除非在本季度报告的其他地方备注2中披露。

最近发布的会计声明

我们已审查了所有最近发布的标准，并确定除了在《第10-Q表格季度报告》中出现的我们的基本报表注释2中披露的标准外，这些标准将不会对我们的基本报表产生重大影响或者不适用于我们当前的业务。

项目 3. 关于市场风险的定量和定性披露

我们面临与利率变化有关的市场风险。我们主要面临利率敏感性的市场风险，受美国利率总体水平的变化影响，特别是因为我们随时持有的现金、现金等价物和可变现证券可能是货币市场基金或可变现债券，或投资于美国国债和美国政府机构债务。但是，由于我们投资组合中工具的低风险配置，在任何时候对市场利率的100个基点的即时变动不会对我们的财务状况或业务成果产生重大影响。

项目4.财务报告的控制和程序。

管理层对我们的信息披露控制和程序的评价

我们遵循《证券交易法》修正案下的规则13a-15(e)和15d-15(e)中定义的“披露控制和程序”作为发行人旨在确保发行人在提交《证券交易法》规定的报告或提交下所要求披露的信息被记录、处理、汇总和报告的控制和其他程序，以充分地按照美国证券交易委员会的规则和表格指定的时间期限进行披露。披露控制和程序包括但不限于设计的控制和程序，以确保发行人在提交《证券交易法》规定的报告或提交下所要求披露的信息积累并传达给发行人的管理层，包括其主要执行和主要财务官员或执行类似职能的人，以便能够及时做出有关所要求披露的决策。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么出色，都只能提供合理的实现其目标的保证，我们的管理层必须应用其判断力来评估潜在的控制和程序的成本效益关系。

在我们的管理层、首席执行官和致富金融(临时代码)的参与下，我们于2024年6月30日评估了我们的信息披露控制和程序的有效性。基于对我们2024年6月30日信息披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和信安金融(临时代码)得出结论，截至该日期，我们的信息披露控制和程序在合理保证级别上是有效的。

关于财务报告内控的变化

在本季度报告(Form 10-Q)期间，我们的内部财务报告控制没有发生对我们的内部财务报告控制产生实质性影响或有可能实质性影响的任何变化。

第二部分-其他信息

项目1. 法律诉讼。

截至本10-Q表季度报告发布之日，我们尚未参与任何重大法律事务或索赔。我们可能会成为正常业务过程中出现的法律事务和索赔的当事方。我们无法预测任何此类法律事务或索赔的结果，尽管有潜在的结果，但由于国防和和解费用、管理资源的转移和其他因素，这些问题的存在可能会对我们产生不利影响。

第1A项。风险因素。

在2024年3月5日提交给美国证券交易委员会的年报10-k的“风险因素”章节中，我们未披露任何重大变化。

项目2. 未注册股票的销售和募资使用。

未注册权益证券的最近销售

2024年6月30日结束的三个月内，我们没有销售任何未注册的证券。

项目3：高级券的违约

不适用。

项目4：煤矿安全披露

不适用。

项目5：其他信息

(a) 以披露替代提交8-K表格的报告。

无。

(b) 安防-半导体持有人推荐董事会提名人的程序发生重大变化。

无。

在2024年6月30日结束的三个月内，公司的董事或高管没有采用或终止“规则10b5-1交易安排”或“非规则10b5-1交易安排”。正如《S-k法规项目408(a)》所定义的一样。

项目6：展品



展示文件数量						描述

3.1						Praxis Precision Medicines, Inc.的修订和重申公司章程（参照文件编号001-39620于2020年10月20日提交的8-k表格附件3.1）。

3.2						Praxis Precision Medicines, Inc.的修订和重申公司章程（参照文件编号001-39620于2022年1月7日提交的8-k表格附件3.1）。

4.1						预资金认股权证格式（参照文件编号001-39620于2024年1月12日提交的8-K表格附件4.1）。

4.2						预资金认股权证格式（参照文件编号001-39620于2024年3月29日提交的8-K表格附件4.1）。

10.1						Praxis Precision Medicines, Inc.非雇员董事薪酬政策。

31.1*						根据2002年Sarbanes-Oxley法案第302条规定，主要执行官的认证书（根据1934年证券交易法规则13a-14(a)和15d-14(a)）。

31.2*						根据2002年Sarbanes-Oxley法案第302条规定，主要财务官的认证书（根据1934年证券交易法规则13a-14(a)和15d-14(a)）。

32.1**						根据Sarbanes-Oxley法案第906条规定，主要执行官和主要财务官的认证书（根据18 U.S.C. § 1350）。

Inline XBRL实例文档						内联XBRL实例文档

Inline XBRL扩展架构文档						行内XBRL分类扩展模式文档

Inline XBRL扩展计算关系文档						Inline XBRL税务分类扩展计算链接库文档

Inline XBRL扩展定义关系文档						行内XBRL分类扩展定义链接库文档

Inline XBRL扩展标签关系文档						行内XBRL分类扩展标签链接库文档

Inline XBRL扩展表示关系文档						行内XBRL分类扩展演示链接库文档

104						封面交互数据文件（嵌入在Inline XBRL文档中）。

*随此提交。

** 本季度10-Q表格合并陈述32.1中的认证，被视为随附本季度财报并不视为《证券交易法》第18条修订条款的目的而被“提交”。除非登记机构明确将其作为参考对象，否则此类认证不应被视为根据券法（经修订）1933年或证券交易法（经修订）1934年或之后的任何文件的一部分。

签名

根据1934年的证券交易法的要求，注册人已经指定代表签署本报告。

praxis precision medicines公司

日期：

2024年8月13日

通过：

/s/ Marcio Souza

Marcio Souza

George W. M. Maxwell

日期：

2024年8月13日

通过：

/s/ Timothy Kelly

Timothy Kelly

致富金融(临时代码)高级财务主管（信安金融首席财务官）