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美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
________________________________________________________
形式 10-Q
________________________________________________________
(Mark一）
☒ 根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条的季度报告
截至季度 2024年6月30日
或
☐ 根据1934年《证券交易所法》第13或15（d）条提交的过渡报告
对于从__
委员会文件号： 001-38890
________________________________________________________
昆斯治疗公司
（注册人章程中规定的确切名称）
________________________________________________________
德拉瓦
90-1024039
（州或其他司法管辖区
成立或组织）
（国税局雇主 Gateway Boulevard 611号，273套房
南旧金山 , 加州
94080
（主要行政办公室地址） (Zip代码） 注册人的电话号码，包括地区代码：（415 ) 910-5717
________________________________________________________
根据该法第12（b）条登记的证券：
每个班级的标题 交易符号
注册的每个交易所的名称 普通股，面值每股0.001美金
QNCX
纳斯达克证券市场有限责任公司
通过勾选标记标明注册人是否（1）在过去12个月内（或在注册人被要求提交此类报告的较短期限内）提交了1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。 是的 X 没有 O
通过勾选标记检查注册人是否已在过去12个月内（或在注册人被要求提交此类文件的较短期限内）以电子方式提交了根据S-t法规第405条（本章第232.405条）要求提交的所有交互数据文件。 是的 X 没有 O
通过复选标记来确定注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型报告公司还是新兴成长型公司。请参阅《交易法》第120条第2条中「大型加速申报人」、「加速申报人」、「小型报告公司」和「新兴成长型公司」的定义。
大型加速文件夹 O 加速编报公司 O 非加速归档 X 小型上市公司 X 新兴成长型公司 O
如果是新兴成长型公司，请通过勾选标记表明注册人是否选择不利用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订的财务会计准则。 O
通过勾选标记检查注册人是否是空壳公司（定义见《交易法》第120条第2款）。 是的 O 没有 X
截至2024年8月6日，登记人已 43,276,606 普通股，每股面值0.001美金，已发行。
目录
关于前瞻性陈述的特别注意事项
本季度10-Q表格报告包含前瞻性陈述。除本报告中包含的历史事实陈述之外的所有陈述，包括有关我们未来运营结果和财务状况、业务战略、候选药物、计划的临床前研究和临床试验、研发成本、监管批准、成功的时间和可能性以及未来运营的管理计划和目标的陈述，均为前瞻性陈述。在某些情况下，前瞻性陈述可以通过「相信」、「可能」、「将」、「估计」、「继续」、「预期」、「意图」、「可能」、「将」、「预期」、「目标」、「计划」、「潜力」、「寻求」、「增长」、「目标」、「如果」以及旨在识别前瞻性陈述的类似表达来识别前瞻性陈述。
我们的这些前瞻性陈述主要基于我们对未来事件和趋势的当前预期和预测，我们认为这些事件和趋势可能会影响我们的财务状况、经营运绩、业务战略、短期和长期业务运营和目标以及财务需求。这些前瞻性陈述受已知和未知风险、不确定性和假设的影响，包括本季度报告10-Q表格第二部分第1A项中题为「风险因素」的部分以及我们向SEC提交的其他文件中描述的风险。我们的管理层不可能预测所有风险，也无法评估所有因素对我们业务的影响，或者任何因素或因素组合可能导致实际结果与我们可能做出的任何前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异的程度。鉴于这些风险、不确定性和假设，本季度报告中讨论的未来事件和趋势可能不会发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预期或暗示的结果存在重大不利差异。本10-Q表格季度报告中包含的前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：
• 我们成功执行当前战略方向的能力;
• 未来的研发活动，包括任何未来开发活动、临床前研究和临床试验的范围、成功、成本和时间，包括EryDex或我们在药物开发过程中推进的其他管道化合物的临床试验;
• 任何潜在未来临床试验的时间和重点，以及这些试验的数据报告;
• 我们为候选药物寻求和获得FDA和任何其他监管机构批准的能力和时机;
• FDA或其他监管机构愿意接受任何未来已完成或计划进行的临床和临床前研究以及其他工作，作为审查和批准我们针对各自适应症的候选药物的基础;
• 监管机构是否确定需要额外试验或数据才能接受新药申请进行审查和/或批准;
• 未来任何临床试验证明我们的EryDex和其他候选药物安全性和有效性的能力，以及其他积极结果;
• 我们的财务表现;
• 我们现有的现金和现金等值物是否足以为我们未来的运营费用和资本支出需求提供资金;
• 我们对费用、未来收入、资本需求和额外融资需求的估计的准确性;
• 我们与可用现金使用有关的期望;
• 我们为运营获得资金的能力，包括开发和商业化候选药物所需的资金;
• 我们对候选药物的潜在市场规模和患者人群规模（如果获准商业化）的预期，以及候选药物商业化的潜在市场机会;
• 我们与候选药物商业化相关的计划（如果获得批准）;
• 我们建立销售、营销和分销基础设施以将我们获得批准的任何候选药物商业化的计划和能力;
• 鉴于最近的管理变化和裁员，我们有能力吸引和留住关键的科学和临床人员;
• 我们与第三方供应商和制造商签订合同的能力及其充分履行职责的能力;
• 我们依赖第三方对我们的候选药物进行临床试验，并生产我们的候选药物用于临床前研究和临床试验;
• 依赖我们供应链的完整性，包括多个单一来源供应商;
• 我们对某些原材料和零部件的依赖第三方供应商;
• 我们有能力将候选药物扩展到其他适应症和患者人群;
• 现有或可能出现的竞争疗法的成功;
• 我们候选药物的有益特征、安全性和有效性;
• 美国和其他司法管辖区的政府或监管延迟、信息请求、临床搁置以及监管动态;
• 我们获得和维持对候选药物的监管批准的能力，以及任何已批准的候选药物标签中的任何相关限制、限制和/或警告;
• 我们有能力根据管理医疗器械的适用立法获得和维护EryDex系统医疗器械组件的CE合格证书;
• 我们有能力将之前医疗器械指令下的CE认证转变为MDR下的监管框架;
• 我们获得或保护智慧财产权的计划和能力，包括现有专利期限的延长（如果有的话）;
• 我们能够为涵盖我们的候选药物和技术的智慧财产权建立和维护的保护范围;
• 与我们的智慧财产权相关的潜在索赔;以及
• 我们有能力发展我们的组织并扩大我们的设施规模，以满足我们的预期增长。
• 我们有能力重新获得并维持对纳斯达克最低上市要求的遵守。
我们警告您，上述列表可能不包含本季度报告中10-Q表格中做出的所有前瞻性陈述。
您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生。尽管我们相信前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们无法保证未来的结果、活动水平、绩效或成就。除法律要求外，我们无意在本季度报告10-Q表格发布日期后更新任何这些前瞻性陈述，也无意使这些陈述符合实际结果或修订后的预期。
您应该阅读本10-Q表格季度报告，并了解我们的实际未来结果、活动水平、绩效以及事件和情况可能与我们的预期存在重大差异。
这份10-Q表格季度报告包含有关我们的行业、业务和候选药物市场的估计、预测和其他信息。我们从我们自己的内部估计和研究以及第三方（包括政府机构）进行的学术和行业研究、出版物、调查和研究中获得了本报告中列出的行业、市场和类似数据。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本质上受到不确定性的影响，实际事件或情况可能与本信息中假设的事件和情况存在重大差异。虽然我们相信我们使用的来自第三方的数据是可靠的，但我们尚未单独验证这些数据。此外，虽然我们相信我们的内部研究是可靠的，但此类研究尚未得到任何第三方的验证。请您不要过度重视任何此类信息、预测和估计。
定义的术语
除非上下文另有要求，否则本10-Q表格季度报告中提及的「Quince」、「公司」、「我们」或「我们的」是指Quince Therapeutics，Inc.及其合并子公司。我们还在本季度报告中使用了几个其他术语，其中大部分在下文中解释或定义。
缩写术语 定义的术语 2017年税法 2017年减税和就业法案 3PLs 第三方物流供应商 AE 不良事件 AIA 莱希-史密斯美国发明法案 助手 自动细胞内药物包封 安达 简化新药申请 ARB 血管紧张素受体阻滞剂 ASC 会计准则法典化 ASU 会计准则更新 a-T Ataxia-Telangiectasia 证明 使用EryDex系统进行的共济失调性毛细血管扩张试验
关怀法案 冠状病毒援助、救济和经济安全法 C-GIC 临床总体印象变化 GMP 现行药品生产质量管理规范 Cmax 给药后血液或身体其他部位药物的最高（峰值）浓度 CMC 化学生产控制 CMO 合同生产组织 CMS 医疗保险和医疗补助服务中心 代码 1986年《国内税收法》，修订版 COSO框架 特雷德韦委员会赞助组织委员会发布的控制综合框架 COVID-19 冠状病毒病 CPA 特许会计师 学分 税收抵免 CRO 合同研究组织 CTA 临床试验申请 DMD 杜氏肌营养不良 司法部 美国司法部 DSMB 数据安全监测委员会 DSP 地塞米松磷酸钠 EC 欧盟委员会 EMA 欧洲药品管理局 埃里德尔 Quince Therapeutics，S.p.A（原名EryDel S.p.A.） EryDex 红细胞包封地塞米松磷酸钠 EryDex系统
将地塞米松磷酸钠包裹在红细胞中的自动组合产品 欧盟 欧洲联盟 埃里基特 EryDex系统的消耗性无菌套件组件 交易法 经修订的1934年证券交易法
FASB 财务会计准则委员会 FCPA 外国资产管制、1977年美国《反海外腐败法》 FDA 美国食品药品监督管理局 GAAP 美国公认的会计原则 GCP 药物临床试验质量管理规范 GDPR 通用数据保护条例 GLP 药物非临床研究质量管理规范 GMP 药品生产质量管理规范 HHS 美国卫生与公众服务部 HIPAA 1996年健康保险便携性和问责法案 HITECH 2009年经济和临床健康健康信息技术法案 HPA 下视丘-垂体-肾上腺（HPA）轴 HTA 卫生技术评估 ICARS 国际合作共济失调评级量表 IND 研究性新药 IPO 首次公开发行 IPR & D 正在进行的研发 IRA 2022年通胀削减法案 IRB 机构审查委员会 ITT 意向治疗 Jefferies Jefferies LLC 灯塔 灯塔制药公司 LSM 最小二乘均值 MAA 上市许可申请 疯 多次给药剂量递增 MDD 医疗器械指令 MDR 医疗器械法规2017/745 米卡斯 改良国际合作共济失调评定量表 MHRA 英国药品和保健产品监管局 MPEEM 多期间超额盈利法 纳斯达克 纳斯达克证券市场有限责任公司 NCE 新化学实体 NDA 新药申请 整洁 EryDex 3期试验（EryDex对A-T受试者的神经系统影响） NIH 国立卫生研究院 北环线 经营亏损净额 诺沃斯特奥 Novosteo公司 PCAOB 上市公司会计监督委员会 PCT 专利合作条约 PD 药效学 PDMA 处方药营销法 工艺解决方案 （低张溶液1和2和高张溶液PIGPA）无菌溶液，允许药物包封并恢复EryDex工艺期间的生理渗透压 PP 符合方案人群是指所有入组研究并满足所有入选/排除标准、没有任何重大方案违反并按计划完成研究初始治疗期的患者。
PK 药代 PPACA 经2010年医疗保健和教育和解法案修订的患者保护和平价医疗法案 PRF 普渡大学研究基金会 PTE 专利期限延长 R&D 研发 RCL 红细胞装载机，将药物封装到红细胞中的机器 登记或关键试验 充分且控制良好的试验，旨在足以申请候选药物的监管批准，尽管尽管公司的设计如此，监管机构可能会确定需要进一步的临床研究或数据 RmICARS 重新调整的改良国际合作共济失调评定量表 RBC 红细胞 RSA 限制性股票奖励 RSU 限制性股票单位 伤心 单次给药剂量递增 SAE 严重不良事件 萨班斯-奥克斯利法案 2002年萨班斯-奥克斯利法案 SEC 美国证券交易委员会 证券法 1933年证券法 SPA 特殊方案评估 注射包 用于抗凝血液采集和无菌连接到EryKit的设备 TCA 贸易与合作协定 TEAE 治疗后出现的不良反应 UPC 统一专利法院 USPTO 美国专利商标局 VA 退伍军人事务
第一部分-财务信息
项目1.财务报表。
昆斯治疗公司
浓缩合并资产负债表
（未经审计）
(In千人除外）
2024年6月30日 2023年12月31日 资产 易变现资产： 现金及现金等价物 $ 7,890 $ 20,752 短期投资 51,555 54,307 预付费用和其他易变现资产 3,993 2,381 易变现资产总额 63,438 77,440 财产和设备，净值 246 234 经营租赁使用权资产 554 385 商誉 — 17,625 无形资产 61,793 63,672 其他资产 8,798 8,544 总资产 $ 134,829 $ 167,900 负债和股东权益 流动负债： 应付帐款 $ 2,405 $ 2,033 短期或有考虑 5,000 4,103 应计费用和其他流动负债 2,916 3,436 流动负债总额 10,321 9,572 长期债务 13,834 13,429 长期经营租赁负债 453 321 长期或有考虑 57,471 53,603 递延税项负债 5,173 5,304 其他长期负债 609 587 总负债 87,861 82,816 承诺和意外情况 股东权益： 优先股，美金0.001 10,000,000 100,000 没有
— — 普通股，美金0.001 100,000,000 43,276,606 42,973,215
43 43 资本公积 404,360 401,638 累积其他全面收益 1,087 3,047 累计赤字 (358,522 ) (319,644 ) 股东权益总额 46,968 85,084 负债和股东权益总额 $ 134,829 $ 167,900
随附的附注是该等未经审核简明综合财务报表的组成部分。
昆斯治疗公司
经营和全面损失的浓缩合并报表
（未经审计）
(In千，份额和每股金额除外）
截至6月30日的三个月， 截至6月30日的六个月， 2024 2023 2024 2023 运营费用：
研发
$ 4,147 $ 1,353 $ 7,849 $ 4,583 一般及行政
4,695 4,231 9,666 8,057 商誉减值费用
17,130 — 17,130 — 无形资产减损费用
— — — 5,900 或有对价的公允价值调整
2,220 — 4,765 — 总运营支出
28,192 5,584 39,410 18,540 经营亏损
(28,192 ) (5,584 ) (39,410 ) (18,540 ) 长期债务公允价值调整
(415 ) — (803 ) — 利息收入
823 805 1,710 1,505 其他收入（费用），净额
91 (107 ) (308 ) (353 ) 所得税福利前净亏损
(27,693 ) (4,886 ) (38,811 ) (17,388 ) 所得税（费用）福利
(36 ) — (67 ) 248 净亏损
(27,729 ) (4,886 ) (38,878 ) (17,140 ) 其他综合损失：
外币兑换调整
(726 ) 59 (1,955 ) 152 可供出售证券的未实现收益（损失）
(12 ) 160 (5 ) 394 全面亏损总额
$ (28,467 ) $ (4,667 ) $ (40,838 ) $ (16,594 ) 每股净亏损-基本和稀释
$ (0.64 $ (0.14 $ (0.90 $ (0.48 已发行普通股加权平均股数-基本股和稀释股
43,096,374 35,917,592 43,053,351 35,886,568
随附的附注是该等未经审核简明综合财务报表的组成部分。
昆斯治疗公司
股东权益浓缩合并报表
（未经审计）
(In千，份额和每股金额除外）
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月 普通股
额外
支付
资本
累计其他
全面
收入/（损失）
积累
赤字
股东总数
股权
股份
量
余额2024年3月31日 43,215,233 $ 43 $ 403,102 $ 1,825 $ (330,793 ) $ 74,177 因行使股票期权而发行普通股和授予限制性股票单位
61,373 — 35 — — 35 股票补偿
— — 1,223 — 1,223 外币换算调整
— — — (726 ) — (726 ) 可供出售投资的未实现收益（损失）
— — — (12 ) — (12 ) 净亏损
— — — — (27,729 ) (27,729 ) 余额2024年6月30日 43,276,606 $ 43 $ 404,360 $ 1,087 $ (358,522 ) $ 46,968 余额2023年3月31日 36,278,433 $ 36 $ 390,642 $ 38 $ (300,513 ) $ 90,203 因行使股票期权而发行普通股和授予限制性股票单位
58,098 — 27 — — 27 限制性股票奖励退休
(8,536 ) — 股票补偿
— — 1,321 — — 1,321 外币换算调整
— — — 59 — 59 可供出售投资的未实现收益（损失）
— — — 160 — 160 净亏损 — — — — (4,886 ) (4,886 ) 余额2023年6月30日 36,327,995 $ 36 $ 391,990 $ 257 $ (305,399 ) $ 86,884
随附的附注是该等未经审核简明综合财务报表的组成部分。
昆斯治疗公司
股东权益浓缩合并报表
（未经审计）
(In千，份额和每股金额除外）
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月 普通股
额外
支付
资本
累计其他
全面
收入/（损失）
积累
赤字
股东总数
股权
股份
量
余额2023年12月31日 42,973,215 $ 43 $ 401,638 $ 3,047 $ (319,644 ) $ 85,084 因行使股票期权而发行普通股和授予限制性股票单位
303,391 — 225 — — 225 股票补偿
— — 2,497 — 2,497 外币换算调整
— — — (1,955 ) — (1,955 ) 可供出售投资的未实现收益（损失）
— — — (5 ) — (5 ) 净亏损
— — — — (38,878 ) (38,878 ) 余额2024年6月30日 43,276,606 $ 43 $ 404,360 $ 1,087 $ (358,522 ) $ 46,968 余额2022年12月31日 36,136,480 $ 36 $ 389,105 $ (289 ) $ (288,259 ) $ 100,593 因行使股票期权而发行普通股和授予限制性股票单位
200,051 — 82 — — 82 限制性股票奖励退休
(8,536 ) — — — — — 股票补偿
— — 2,803 — — 2,803 外币换算调整
— — — 152 — 152 可供出售投资的未实现收益（损失）
— — — 394 — 394 净亏损
— — — — (17,140 ) (17,140 ) 余额2023年6月30日 36,327,995 $ 36 $ 391,990 $ 257 $ (305,399 ) $ 86,884
随附的附注是该等未经审核简明综合财务报表的组成部分。
昆斯治疗公司
简明综合现金流量表
（未经审计）
(In数千）
截至6月30日的六个月内， 2024 2023 经营活动产生的现金流量
净亏损
$ (38,878 ) $ (17,140 ) 将净亏损与经营活动中使用的净现金进行调节的调整：
股票补偿
2,497 2,803 折旧及摊销
84 18 经营租赁的减损损失
— 66 出售固定资产亏损
— 79 对Lighthouse，Inc.的股权投资
— (78 ) 或有对价负债的公允价值变化
4,765 — 长期债务公允价值变化
803 — 非现金善意和无形资产减损费用
17,130 5,900 可供出售投资折扣摊销
(1,266 ) (602 ) 收购Novosteo，Inc.导致的递延所得税负债变化
— (248 ) 扣除收购后的经营资产和负债变化：
预付费用和其他易变现资产
(2,042 ) 2,715 使用权资产、经营租赁和经营租赁负债
(181 ) 126 其他资产
(118 ) — 应付帐款
401 (216 ) 应计费用和其他流动负债
(287 ) (819 ) 经营活动所用现金净额
(17,092 ) (7,396 ) 投资活动产生的现金流：
购买投资
(85,721 ) (50,131 ) 投资到期收益
89,735 35,394 处置资产收益
— 90 添置物业及设备
(78 ) (136 ) 投资活动提供（用于）的净现金
3,936 (14,783 ) 融资活动产生的现金流量：
融资租赁付款
— (6 ) 行使股票期权时发行普通股的收益
225 82 融资活动提供的净现金
225 76 价位变化对现金的影响
69 174 现金及现金等值物净减少
(12,862 ) (21,929 ) 年初现金及现金等值物
20,752 44,579 期末现金及现金等值物
$ 7,890 $ 22,650 非现金信息的补充披露：
换取新经营租赁负债的使用权资产
$ 227 — 租赁修改导致使用权资产和融资租赁负债减少
— $ (70 )
随附的附注是该等未经审核简明综合财务报表的组成部分。
昆斯治疗公司
浓缩合并财务报表注释（未经审计）
注1. 组织
业务描述
昆斯治疗公司是一家后期生物技术公司，致力于释放患者自身生物学的力量来治疗罕见疾病。
该公司专有的AIDE技术平台是一种创新的药物/设备组合平台，使用自动化流程将药物封装到患者自身的红细胞中。红细胞具有多个特征，使其成为潜在的理想药物输送载体，我们的AIDE技术旨在利用其中许多好处，为医疗需求未满足的患者提供新的和改进的治疗选择。据信，AIDE技术平台比传统疗法具有多种优势，可应用于广泛的小分子或大分子药物和生物制品。我们的3期领先资产EryDex利用AIDE技术将DSP封装到患者自己的红细胞中，旨在治疗一种罕见的儿科神经退行性疾病A-t。
通过开创将药物包封在患者自身红细胞中，我们寻求推进专有疗法，这些疗法有可能重新定义护理标准并有意义地改善罕见疾病患者的生活质量。
流动资金及资本资源
自成立以来，该公司已产生运营亏损和负现金流，预计在可预见的未来将继续产生运营亏损。截至2024年6月30日，公司累计亏损美金358.5 万自成立以来至2024年6月30日，该公司主要通过发行可转换本票、发行可赎回可转换优先股的净收益、公司首次公开募股（「IPO」）的净收益以及公开股权交易私募投资的净收益为运营提供资金（「PIPE融资」）。截至2024年6月30日，公司拥有现金、现金等值物和短期投资为美金59.4 百万美金，该公司认为足以为其自随附未经审计综合财务报表发布之日起至少12个月的计划运营提供资金。
管理层预计未来将出现额外损失，以资助公司的运营和进行产品研发，并可能需要筹集额外资本来全面实施其业务计划。公司可能会通过发行股权证券、债务融资或其他来源（包括对外许可或合作伙伴关系）筹集额外资本，以进一步实施其业务计划。然而，如果在需要时无法以足够的水平提供此类融资，公司将需要重新评估其运营计划，并可能被要求推迟候选产品的开发。
说明2. 主要会计政策概要
综合基准
随附的简明合并财务报表包括Quince Therapeutics，Inc.的帐目。及其全资子公司。所有公司间余额和交易均已在合并后消除。
呈列基准
随附的未经审计简明合并财务报表是根据中期财务信息的GAAP并根据SEC的指示编制的 表格10-Q和SEC S-X法规第8条。因此，它们不包括GAAP完整财务报表所需的所有信息和脚注。管理层认为，已纳入公平列报所列期间的经营运绩和现金流量所需的所有调整（仅包括正常的经常性调整）。
截至2024年6月30日的简明合并资产负债表、截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的简明合并经营报表和全面亏损、截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的简明合并股东权益表、截至2024年和2023年6月30日止六个月的简明综合现金流量表以及简明综合财务报表附注中披露的财务数据和其他财务信息未经审计。这些财务报表应与公司于2024年4月1日向SEC提交的10-k表格中包含的截至2023年12月31日止年度的已审计财务报表及其注释一起阅读。截至2024年6月30日止六个月的经营运绩不一定表明截至2024年12月31日止年度或任何其他未来年度或中期期间的预期业绩。
风险和不确定性
公司未来的经营运绩涉及许多风险和不确定性。可能影响公司未来经营运绩并导致实际业绩与预期存在重大差异的因素包括但不限于临床试验结果和达到里程碑的不确定性、公司潜在候选药物监管批准的不确定性、公司候选药物市场接受度的不确定性、来自替代产品和大型公司的竞争、确保和保护专有技术、战略关系以及对关键个人和唯一来源供应商的依赖。该公司的候选药物在各自司法管辖区进行商业销售之前需要获得FDA和类似外国监管机构的批准。无法保证任何候选药物都会获得必要的批准。
使用估计
按照公认会计原则编制公司合并财务报表需要管理层做出影响资产、负债和费用报告金额以及或有资产和负债的相关披露的估计和假设。公司合并财务报表中使用的最重要估计涉及基于股票的奖励和其他发行的公允价值的确定、与业务合并相关的可识别资产和负债（包括相关无形资产和声誉）的公允价值的确定、或有对价、研发成本的应计费用、长期资产的使用寿命、基于股票的补偿和相关假设、租赁的增量借款利率和所得税不确定性，包括递延所得税资产的估值津贴、澳大利亚研究与开发可退还税收抵免费用的资格、无形资产的减损（包括声誉）;和或有事项。公司的估计基于历史经验以及其认为在当时情况下合理的各种其他市场特定假设和其他相关假设，其结果构成了对无法从其他来源明显看出的资产和负债的公允价值做出判断的基础。实际结果可能与公司的估计存在重大差异。
外币兑换和交易
公司全资子公司的功能货币为欧元和澳元。公司的财务业绩和财务状况采用资产负债表日的价位兑换为美金，收入和费用采用平均价位兑换为美金。由此产生的兑换差异作为累计其他全面亏损的独立组成部分呈列，作为权益的独立组成部分。
外币交易采用交易日期的价位兑换为功能货币。因结算该等交易以及使用资产负债表日的价位重新计量以外币计价的货币性资产和负债以及使用历史价位重新计量非货币性资产和负债而产生的外汇损益，在简明合并经营报表和全面损失中确认。
主要会计政策
与截至2023年12月31日年度10-k表格年度报告中描述的重大会计政策相比，截至2024年6月30日止六个月的会计政策没有重大变化。
段
该公司经营和管理其业务的名称为 一
业务合并
公司评估资产收购和其他类似交易，以评估交易是否应作为业务合并或资产收购会计处理，方法是首先应用屏幕来确定所收购总资产的几乎所有公允价值是否集中在单一可识别资产或一组类似可识别资产中。如果符合屏幕，则交易将被视为资产收购。如果不符合屏幕，则需要进一步确定公司是否已获得能够创造输出的输入和流程，以满足业务的要求。
该公司根据FASb ASC主题805使用收购法对业务合并进行会计处理。除其他外，该方法要求被收购公司的经营运绩计入公司自各自收购日开始的财务业绩，并且所收购的可识别资产和所承担的负债按收购日的公允价值确认。业务合并中收购的无形资产采用收益法、市场法或成本法三种估值方法之一按公允价值记录。公司审查了三种估值方法，并确定收益法是估算EryDel收购公允价值的最合适模型。收入法模型需要从市场参与者的角度对未来净现金流量的时间和金额、资本成本和终端价值进行假设。转让对价公允价值（「购买价格」）超过所收购净资产公允价值的任何超出部分均确认为善意。在某些情况下，所收购的可识别资产和所承担的负债的公允价值可能会在收购日期起不超过12个月的时间内根据公允价值的最终确定进行修订。法律成本、尽职调查成本、业务估值成本和所有其他与收购相关的成本在发生时列为费用。
无形资产
确定有效无形资产
具有确定使用寿命的无形资产在相关资产的估计使用寿命内按直线法摊销。公司定期审查当前状况或事件是否表明其所收购的固定有效无形资产的公允价值可能无法收回。当确定此类条件时，将这些资产或相关资产分组的未贴现未来现金流量的估计与其公允价值进行比较，以确定是否存在损害。如果确定出现损害，则损失按无形资产的公允价值与其公允价值之间的差额计算，公允价值基于估计未来现金流量的净现值。
不确定活无形资产
使用寿命无限的无形资产不予摊销。在企业合并或收购中收购的用于研发活动的无形资产（无论其是否有替代未来用途）应被视为无限期有效，直至相关研发工作完成或放弃。业务合并中收购的无形资产最初按公允价值记录。在这些资产被认为无限期使用期间，不应摊销，但应进行减损测试。一旦研究和开发工作完成或放弃，实体应确定资产的使用寿命。无限期无形资产应每年进行一次是否有任何损失测试，如果事件或情况变化表明该资产更有可能出现损失，则应更频繁地进行测试。公司首先评估定性因素，以确定无形资产的公允价值是否更有可能低于其公允价值。如果是这种情况，公司进行量化减损测试，如果公司的公允价值超过其公允价值，则公司将就其公允价值超过其公允价值的金额确认减损费用，但不得超过无形资产的公允价值。需要考虑的定性因素包括但不限于：
• 成本因素，例如原材料、劳动力或其他成本的增加，对未来预期盈利和现金流产生负面影响
• 法律/监管因素或临床试验的进展和结果
• 其他相关实体特定事件，例如管理层、关键人员、战略或客户的变更;破产预期;或可能影响用于确定无限寿命无形资产公允价值的重大投入的诉讼
• 行业和市场考虑因素，例如实体运营环境恶化、竞争环境加剧
• 宏观经济状况，例如总体经济状况恶化、获取资本的限制、价位波动或股票和信贷市场的其他发展，这些发展可能影响用于确定无限寿命无形资产公允价值的重大投入
商誉
善意指购买价格超过截至收购日收购净资产公允价值的差额。善意具有无限的使用寿命，并且不予摊销。本公司至少每年或每当事件或情况变化表明本公司的公允价值可能超过其公允价值时，都会对其声誉进行评估。公司首先评估定性因素，以确定公司的公允价值是否更有可能低于其公允价值（包括声誉）。如果是这种情况，公司将进行量化减损测试，如果公司的公允价值超过其公允价值，则公司将就其公允价值超过其公允价值的金额确认减损费用，但不得超过其公允价值的金额。
截至2024年6月30日的三个月和六个月内，公司确认了非现金善意减损费用为美金17.1
或然代价
公司使用贴现现金流量法确定或有对价的收购日期公允价值，其中使用市场上不可观察的重要输入，因此代表ASC主题820，公允价值计量中定义的第3级公允价值计量。第3级衡量中未得到市场活动支持的重要输入包括我们在或有对价期内对与公司2023年10月收购EryDel相关的预期未来现金流的概率评估，考虑到与盈利义务相关的不确定性进行适当贴现，并根据最终协议的条款计算。或有对价的负债在收购时确定，并将根据可用的额外信息每季度进行评估。公允价值调整的任何变化均计入该期间的收益。截至2024年6月30日的三个月和六个月内，公司录得美金2.2 亿和$4.8 万 分别进行调整，以增加与收购EryDel相关的或有对价的公允价值。该调整反映在综合经营报表的经营亏损和全面亏损中。或有对价义务的公允价值变化可能是由于有关实现各种或有付款义务的可能性的概率假设的变化而导致的。上述输入数据单独的显著增加或减少将导致公允价值计量显著降低或提高。
现金、现金等值物和投资
公司将购买时原到期日为三个月或以下的所有高流动性投资视为现金等值物。现金等值物包括有价证券。管理层在购买时和每个报告期末确定其债务证券投资的适当分类。原到期日超过购买日三个月且自资产负债表日起或少于十二个月到期的投资归类为短期投资。自资产负债表日起十二个月以上到期的投资被归类为长期投资。现金等值项目、短期投资和长期投资共同被视为可供出售，并按公允价值记录。未实现损益在综合经营报表中记录为其他全面亏损的一部分，并作为综合股东权益（赤字）报表的单独组成部分。已实现的损益计入综合经营报表和全面亏损的利息收入。
溢价（折扣）在相关投资的整个寿命内摊销（累积），作为使用直线利率法对收益率的调整。股息和利息收入在赚取时确认。这些金额计入综合经营报表和全面亏损的「利息收入」。
最近尚未采用的会计公告
以下是公司正在评估对其财务报表未来影响的新会计公告：
所得税披露改进（ASC 740）：2023年12月，FASb发布了ASO No. 2023-09，「所得税披露改进」。「除了修改和取消某些现有要求外，该亚利桑那州立大学还制定了新的所得税披露要求。在该ASO下，实体必须一致地分类并在利率调节中提供更大程度的信息细分。他们还必须进一步细分缴纳的所得税。根据前瞻性方法，亚利桑那州立大学将于2024年12月之后开始生效。允许提前收养。公司正在评估与新准则相关的披露要求。
会计准则更新2023-07，分部报告（主题280）：可报告分部披露的改进（「ASO 2023-07」）：2023年11月，FASb发布了ASO 2023-07，旨在改善可报告分部披露要求，主要通过额外披露重大分部费用，包括单个可报告分部实体。该标准适用于2023年12月15日之后开始的财年，以及2024年12月15日之后开始的财年内的中期期间，允许提前采用。该等修订应追溯应用于财务报表中呈列的所有过往期间。公司正在评估与新准则相关的披露要求。
所有其他新发布的尚未生效的会计公告均被视为不重要或不适用。
说明3. 公平值计量
公司金融工具的公允价值反映了公司估计在计量日市场参与者之间的有序交易中出售资产将收到的金额或与负债转让相关的支付金额（退出价格）。公司使用优先顺序排列用于衡量公允价值的估值技术的输入数据的等级制度披露和确认资产和负债的公允价值。该等级制度将基于相同资产或负债在活跃市场中未经调整的报价的估值（第1级测量）的最高优先级给予基于对估值重要的不可观察输入的估值（第3级测量）的最低优先级。该指南建立了公允价值等级的三个级别，具体如下：
1级-反映公司在计量日有能力获取的相同资产或负债在活跃市场中未经调整的报价的输入。
第2级-资产或负债的报价以外的可直接或间接观察的输入，包括被认为不活跃市场的输入。
3级-不可观察的输入。以公允价值计量的资产和负债根据对公允价值计量重要的最低输入水平进行整体分类。
该公司的金融工具在随附的简明综合资产负债表中以接近公允价值的金额列帐。
公司对特定输入对整个公允价值计量的重要性的评估需要管理层做出判断并考虑资产或负债的特定因素。截至报告期末，公司确认公允价值层级之间的转移。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月内，层级内部没有任何转移。
该公司选择了作为EryDel收购一部分假设的Eib贷款的公允价值选择权。公司通过随附综合经营报表和全面亏损中债务公允价值变化将EIB贷款调整为公允价值。选择公允价值选择权的项目的后续未实现损益在收益中报告。公司将因信用损失而发生的价值变化计入累计其他综合损失。截至2024年6月30日止三个月和六个月，没有因信用损失而发生价值变化。
下表列出了截至2024年6月30日和2023年12月31日按主要证券类型按经常性进行公允价值计量的金融资产和负债以及此类计量中使用的输入水平（单位：千）：
截至2024年6月30日的公允价值计量 总
1级
2级
3级
资产：
货币市场基金
$ 4,262 $ 4,262 $ — $ — 政府和机构注释
54,532 — 54,532 — 总资产
$ 58,794 $ 4,262 $ 54,532 $ — 负债：
或然代价
62,471 — — 62,471 长期债务
13,834 — — 13,834 总
$ 76,305 $ — $ — $ 76,305
截至2023年12月31日的公允价值计量 总
1级
2级
3级
资产：
货币市场基金
$ 4,285 $ 4,285 $ — $ — 存单
729 — 729 — 政府和机构注释
68,524 3,971 64,553 — 总资产
$ 73,538 $ 8,256 $ 65,282 $ — 负债：
或然代价
57,706 — — 57,706 长期债务
13,429 — — 13,429 总
$ 71,135 $ — $ — $ 71,135
该公司将存款单以及政府和机构票据归类为2级投资，因为该公司使用来自某些第三方定价服务的类似资产的报价。第三方定价服务通常利用行业标准估值模型来估计证券的价格或公允价值，所有重要输入都可以直接或间接观察。主要输入通常包括相同或类似证券的报告交易或报价。公司不会对来自第三方定价服务的定价数据做出额外的判断或假设。
3级资产和负债
或然代价
下表反映了截至2024年6月30日止六个月使用重大不可观察输入（第3级）的收购相关或有对价负债应计收益现值的变化：
(in数千）
截至2024年1月1日的年初余额 $ 57,706 或有对价公允价值变化
4,765 截至2024年6月30日的期末余额 $ 62,471
截至2024年6月30日的三个月内，该公司招募了第一名患者参加了三期NEAt临床试验。根据与EryDel收购相关的购买协议，公司于年内向前EryDel股东通报了这一成就 45 实现这一里程碑的日子。此外，在 30 天的
在通知中，公司必须支付现金里程碑付款$5 向前EryDel股东提供100万美金。
或有对价公允价值的变化主要是由时间的推移和这一里程碑的实现推动的。该公司无需就与开发相关的里程碑向EryDel股东进一步付款。与EryDel收购相关的其余潜在或有付款与市场监管和销售里程碑有关。
下表总结了量化信息，包括截至2024年6月30日与公司收购相关的应计收益相关的不可观察输入数据（百分比除外）：
2024年6月30日 估值技术
不可观察输入数据
范围（使用的输入）
或然代价 $ 62,471 预期现值
的概率实现
根据
购买协议
0 % - 100 %
长期债务
下表列出了截至2024年6月30日止六个月第三级Eib贷款公允价值的变化：
(in数千）
截至2024年1月1日的年初余额 $ 13,429 公平值变动 803 由于外币兑换 (398 ) 截至2024年6月30日的期末余额 $ 13,834
下表总结了量化信息，包括截至2024年6月30日与公司收购相关长期债务相关的不可观察输入数据（以千计，百分比除外）：
2024年6月30日 估值技术 不可观察输入数据 范围（使用的输入） EIB贷款 $ 13,834 预期现值
公司信用质量
和可比债务的信用利差
13 %
说明4. 现金、现金等值物和投资
下表对我们资产负债表上按公允价值计量的现金、现金等值物、短期投资和长期投资的公允价值进行了分类（单位：千）：
2024年6月30日 2023年12月31日 现金及现金等值物：
现金
$ 651 $ 1,521 货币市场基金
4,262 4,285 政府和机构注释
2,977 14,946 现金及现金等价物总额
$ 7,890 $ 20,752 短期投资：
存单
$ — $ 729 政府和机构注释
51,555 53,578 短期投资总额
$ 51,555 $ 54,307
该公司的投资被归类为可供出售证券。截至2024年6月30日，可供出售证券的加权平均剩余合同到期日约为 6 个月与公司可供出售证券相关的未实现收益（损失）活动计入公司的累计其他综合收益。有 没有 没有
该公司定期评估其对可供出售证券的投资是否存在减损损失和信用损失。信用损失金额是通过比较这些证券预计将收取的未来现金流量现值与摊销成本之间的差异来确定的。评估信用损失时考虑的因素包括资本结构状况、抵押品的年份和金额、拖欠率、当前信用支持和地理集中度。有 没有
对于处于未实现亏损状态的可供出售债务证券，公司首先评估其是否打算出售，或者很可能在收回其摊销成本基础之前被要求出售该证券。如果满足有关出售意图或出售要求的任何一个标准，则证券的摊销成本基础被减记至公允价值，并在经营报表和全面损失中确认为利息和其他收入净额。如果两项标准均不满足，公司评估公允价值下降是否与信用相关因素或其他因素有关。在进行评估时，管理层考虑了公允价值低于摊销成本的程度、评级机构对证券评级的任何变化以及与证券具体相关的不利条件等因素。与信贷相关的减损损失（受公允价值低于摊销成本基准的金额限制）通过利息和其他收入净额的信用损失拨备记录。
由于非信贷因素导致公允价值下降至低于摊销成本基准的任何未实现损失与未实现收益一起在累计其他全面收益中确认（扣除税后），作为股东权益的单独组成部分。可供出售证券的已实现损益以及公允价值下降（如有）计入简明经营报表和全面亏损的利息和其他收入净额。
为了识别和衡量信贷相关损害，公司的政策是将适用的应计利息从相关证券的公允价值和摊销成本基础中排除。公司已选择及时核销无法收回的应计应收利息余额，公司将其定义为到期利息拖欠90天时。应计利息核销将通过转回利息收入记录。应收应计利息计入简明资产负债表的其他易变现资产。
下表总结了可供出售证券（以千计）：
截至2024年6月30日的公允价值计量 摊销
成本
未实现
收益
未实现
损失
公平值
货币市场基金
$ 4,262 $ — $ — $ 4,262 政府和机构注释
54,547 1 (16 ) 54,532 现金等值物和投资总额
$ 58,809 $ 1 $ (16 ) $ 58,794 分类为：
现金等值物（原到期日在90天内）
$ 7,239 短期投资（一年内到期）
51,555 现金等值物和投资总额
$ 58,794
截至2023年12月31日的公允价值计量 摊销
成本
未实现
收益
未实现
损失
公平值
货币市场基金
$ 4,285 $ — $ — $ 4,285 存单
735 — (6 ) 729 政府和机构注释
68,528 13 (17 ) 68,524 现金等值物和投资总额
$ 73,548 $ 13 $ (23 ) $ 73,538 分类为：
现金等值物（原到期日在90天内）
$ 19,231 短期投资（一年内到期）
54,307 总
$ 73,538
说明5. 资产负债表组成部分
预付费用和其他易变现资产
预付费用和其他易变现资产包括以下内容（单位：千）：
2024年6月30日 2023年12月31日 预付费用 $ 443 $ 365 预付保险 282 809 预付研发费用 2,225 133 义大利短期研发可退还税收抵免 964 993 其他易变现资产 79 81 预付费用和其他易变现资产总额 $ 3,993 $ 2,381
该公司有资格获得研发税收抵免，因为投资符合条件的研发活动的义大利公司，无论其经营的法律形式和经济部门如何，都可以受益于研发税收抵免。此类税收抵免仅可用于抵消某些税款和缴款的支付（例如，社会缴款、应付增值税、登记费、所得税和预扣税以及公司通常每月支付的所有其他税务相关项目）。 公司确认研发费用减少美金0.4 亿和$0.8 截至2024年6月30日的三个月和六个月分别为百万美金和美金0
Novosteo Pty，Ltd是Novosteo，LLC的全资子公司，根据澳大利亚税收激励措施，有资格从澳大利亚税务局获得现金退款，用于符合条件的研发支出。截至2024年6月30日的三个月和六个月内，公司收到美金0 0.5 百万美金，使预付费用和其他易变现资产减少了美金0.5 截至2023年3月31日，百万。
其他资产
其他资产包括以下内容（以千计）：
2024年6月30日 2023年12月31日 增值税应收 $ 3,748 $ 3,463 义大利长期研发可退还税收抵免 4,965 4,993 Lighthouse Pharmaceuticals，Inc.的股权投资 78 78 持作出售资产 7 10 其他资产总额 $ 8,798 $ 8,544
财产和设备，净值
财产和设备，净包括以下内容（以千计）：
2024年6月30日 2023年12月31日 计算机设备
$ 35 $ 36 计算机软体
29 30 实验室设备
511 486 租赁物业装修
35 36 办公家具
202 153 减：累计摊销和折旧
(566 ) (507 ) 财产和设备，净值
$ 246 $ 234
应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下内容（以千计）：
2024年6月30日 2023年12月31日 人员开支 $ 1,844 $ 2,340 研发费用 500 564 专业费用 200 211 经营租赁负债的流动部分 94 64 其他 278 257 应计费用和其他流动负债总额 $ 2,916 $ 3,436
截至2024年6月30日和2023年6月30日止六个月，遣散费应计活动如下（单位：千）：
2024 2023 开始应计遣散费
$ 341 $ — 于本期间所付出
— 268 期间支付的遣散费
(251 ) (268 ) 结束应计遣散费
$ 90 $ —
2023年1月30日，为了响应决定停止NOV 004的内部开发并寻求对外许可机会后公司管道的重新优先顺序，公司董事会批准了一项成本削减计划，以重组运营并继续支持业务需求。根据成本削减计划，该公司通过裁员来减少员工人数。公司承认遣散费美金0.3 百万美金及相关费用美金0.1 超过必要的就业义务期，百万美金。裁员已于2023年4月完成。
2023年8月4日，公司与凯伦·史密斯公司（Karen Smith）签订了过渡和离职协议，博士，(the「离职协议」）与史密斯博士过渡并离开公司担任公司首席医疗官有关，自2023年9月1日生效。根据离职协议，公司须支付相当于其年薪的现金遣散费，总额为美金0.5 百万，其中美金0.3 截至2024年6月30日的六个月内支付了100万美金。遣散费将按照正常薪津表支付，直至2024年第三季度。此外，根据离职协议，公司额外支付了相当于 100 史密斯博士2023年目标年度花红机会的百分比，按比例计算，额外的现金遣散费相当于12个月医疗保健连续福利每月保费，并提供 50 史密斯博士股权奖励加速归属%。的加快 612,141 选项和 54,757 RSA导致基于股票的补偿费用约为美金0.1 2023年记录的数字为百万。
说明6. 租赁
2023年10月，作为EryDel收购的一部分，公司收购了经营租赁，其中公司记录了经营租赁使用权资产和负债总额为美金0.4 0.1 12 年，至2030年1月31日。于收购日，公司记录的经营租赁使用权资产和负债为美金0.2
2024年1月，重新谈判了上述梅多拉办公空间租赁协议。新租赁协议包括一个额外的空间，于2024年2月1日开始，将于2036年1月31日结束，取代了2018年6月开始的租赁协议。该公司额外增加了美金0.2
公司在经营租赁期限内以直线法确认租赁费用。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月内，公司记录的租金费用低于美金0.1
与租赁相关的补充资产负债表信息如下（以千计，租赁条款和贴现率除外）：
2024年6月30日 2023年12月31日 资产：
经营租赁使用权资产，净值
$ 554 $ 385 负债：
短期经营租赁负债
94 64 长期经营租赁负债
453 321 租赁负债总额
$ 547 $ 385 其他信息：
加权平均剩余租期
5.1 年5.4 年加权平均折价率
9.09 % 7.95 %
截至2024年6月30日，租赁协议项下的未来最低租赁付款如下（以千计）：
财年
2024年（全年剩余时间） $ 68 2025 136 2026 133 2027 127 2028年及以后
203 租赁付款总额
667 减：估算利息
(120 ) 剩余租赁负债总额
$ 547
说明7. 股东权益
2023年4月5日，公司董事会宣布派发股息 一 公司每股已发行普通股的优先股购买权（「权利」）。该股息于2023年4月17日（「记录日期」）生效，适用于该日期记录在案的股东。该权利还附带于记录日期之后发行的普通股股份。每项权利赋予登记持有人从公司购买A系列初级参与优先股的千分之一，面值为美金0.001 每股公司（「优先股」）的价格为每千分之一优先股6.00美金，可进行调整。
2024年4月5日，权利计划及其下发布的权利到期。
说明8. 股票补偿
本公司设有 三 截至2024年6月30日的股票计划：
• 2019年股权激励计划（Quince）
• 2019年股权激励计划（Novosteo）
• 2022年诱导计划（昆斯）
2019年股权激励计划（Quince）
2014年12月4日，公司股东批准了2014年股票计划（「2014年计划」），并于2019年4月25日修订、重述和重新命名2014年计划为2019年股权激励计划（「Quince 2019年计划」），该计划于2019年5月7日生效，即与IPO相关提交的注册声明生效的前一天。2014年计划项下可供发行的剩余股份已添加到Quince 2019年计划项下保留发行的股份中。
Quince 2019计划规定向公司员工、董事和顾问授予股票期权（包括激励股票期权和非合格股票期权）、股票增值权、限制性股票、RSU、绩效单位和绩效股票。截至2024年6月30日，根据2019年计划可能发行的最大股份总数为 11,755,418 公司普通股的股份。此外，根据Quince 2019年计划可供发行的股票数量将在2020财年开始的每个财年的第一天每年增加，增加幅度等于（i）中的最小值 2,146,354 普通股;（ii） 4 截至上一财年最后一天其普通股已发行股份的%;和（iii）董事会可能确定的其他金额。
董事会可以随时修改、暂停或终止Quince 2019计划，前提是此类行动不会损害任何参与者的现有权利，但须根据适用法律或上市要求的要求对Quince 2019计划的任何修订获得股东批准。除非公司董事会提前终止，否则2019年计划将于2029年4月23日自动终止。
截至2024年6月30日，公司已 2,366,900 根据Quince 2019年计划可供未来发行的股票。
股票期权
2019年计划项下的股票期权可授予期限长达 10 年且价格不低于 100 授予日期股份公平市值的%。如果在授予时，期权受益人直接拥有代表超过 10 占我们所有流通股本投票权的%，这些期权的行使价格必须至少为 110 基础普通股公允价值的%。授予员工和非员工的股票期权的最长期限通常为 十年 穿上背心 四年 自归属开始日期起，其中 25 %在归属开始日期一周年时归属，并且 75 %在剩余三年内按月分期付款或按月归属 3 到 4 年我们可能会不时授予具有不同归属条款的期权。除非员工或非员工的终止是由于原因、残疾或死亡，否则服务终止后，任何未行使的既得期权将在终止日期或期权到期（以较早者为准）起三个月结束时被没收。
Quince 2019年计划下的服务型股票期权活动如下：
数量
选项和
未归属
股份
加权
平均
行使价
加权
平均
剩余
合同
寿命（年）
骨料
内在
值
(In数千） 截至2023年12月31日余额 4,267,178 $ 5.00 8.85 $ 197 授出购股权
3,417,500 1.28 — — 已行使
(155,311 ) 0.93 — 65 期权取消/没收
(59,688 ) 0.95 — — 截至2024年6月30日余额 7,469,679 $ 3.41 8.88 $ 4 已归属并预计将于2024年6月30日归属的期权 7,469,679 3.41 8.88 4 截至2024年6月30日可行使的期权 1,676,149 $ 10.39 7.41 $ 4
截至2024年6月30日的三个月和六个月，公司确认了股票补偿费用为美金0.8 亿和$1.6 分别与授予员工和非员工的期权有关。截至2023年6月30日的三个月和六个月，公司确认股票薪酬费用为美金0.6 亿和$1.4 分别与授予员工和非员工的期权有关。
补偿费用根据期权持有人的分类按部门分配。 没有 6.1 百万，预计将在剩余的估计归属期内确认 2.91 年
限制性股票单位（「RSU」）
RSU是股份奖励，赋予持有人在归属时获得公司普通股的自由交易股份的权利。RSU的公允价值基于授予日期公司普通股的收盘销售价格。授予员工的RSU通常归属于 2 – 4 年期间。
下表总结了Quince 2019年计划中公司RSU项下的活动和相关信息：
未发行的限制性股票单位
股份数目
加权平均授出日期公允价值
未投资-2023年12月31日 1,488 $ 4.30 限制股份单位
— — 已归属的RSU
(1,488 ) 4.30 RSU被取消
— — 未投资-2024年6月30日 — $ —
受限制股份单位的公允价值在授予日期根据公司普通股的公允价值确定。受限制股份单位的公允价值在归属期内按比例确认为费用 两年 .
截至2024年6月30日止三个月和六个月内归属的受限制股份单位股份的授出日期公允价值总额和总内在价值为美金0 和$6.4 分别为千。截至2024年6月30日的三个月和六个月内归属的受限制单位股份的总内在价值为美金0 和$1.9 分别为千。 截至2023年6月30日止三个月和六个月内归属的RSU的授出日期公允价值总额为美金6.4 一千零美金31.1 分别为千。截至2023年6月30日的三个月和六个月内归属的受限制单位股份的总内在价值为美金2.2 一千零美金7.9 分别为千。
截至2024年6月30日的三个月和六个月，公司确认了股票补偿费用为美金0 和$4.0 与这些RSU相关的人数分别为千。截至2023年6月30日的三个月和六个月，公司确认股票薪酬费用为美金6.0 一千零美金24.0 与这些RSU相关的分别为千。截至2024年6月30日，与RSU相关的未摊销股票薪酬总额为美金0 .
2019年股权激励计划（Novosteo）
2022年5月19日，根据合并协议条款，公司收购了2019年Novosteo，Inc.股权激励计划（「2019年Novosteo计划」）。2019年Novosteo计划规定向Novosteo遗留员工授予股票期权（包括激励股票期权和不合格股票期权）、股票增值权、限制性股票、RSU、绩效单位和绩效股票。在收盘日，根据Novosteo股权补偿计划授予的每份未行使的Novosteo股票期权均被转换为相应的股票期权，该期权的相关股份数量和适用的行使价根据价位进行调整 0.0911 .每项此类转换股票期权继续遵守与收购前适用于相应Novosteo股票期权的条款和条件大致相同的条款和条件。2019年Novosteo计划下可能发行的最大股份总数为 544,985 公司普通股的股份。
董事会可以随时修改、暂停或终止2019年Novosteo计划，前提是此类行动不会损害任何参与者的现有权利，但须根据适用法律或上市要求的要求批准2019年Novosteo计划的任何修订。除非董事会提前终止，否则2019年Novosteo计划将于2029年5月20日自动终止。
2019年Novosteo计划项下的股票期权可授予期限长达 10 年且价格不低于 100 授予日期股份公平市值的%。如果在授予时，期权受益人直接拥有代表超过 10 占我们所有流通股本投票权的%，这些期权的行使价格必须至少为 110 基础普通股公允价值的%。授予员工和非员工的股票期权的最长期限通常为 十年 穿上背心 四年 自归属开始日期起，其中 25 %在归属开始日期一周年时归属，并且 75 %在剩余三年内按月分期付款或按月归属 3 到 4 年我们可能会不时授予具有不同归属条款的期权。除非员工或非员工的终止是由于原因、残疾或死亡，否则服务终止后，任何未行使的既得期权将在终止日期或期权到期（以较早者为准）起三个月结束时被没收。
截至2024年6月30日，公司已 246,797 根据2019年Novosteo计划可供未来发行的股票。
2019年Novosteo计划下的服务型股票期权活动如下：
数量
选项和
未归属
股份
加权
平均
行使价
加权
平均
剩余
合同
寿命（年）
骨料
内在
值
(In数千）
截至2023年12月31日余额 310,431 $ 0.55 8.23 $ 155 授出购股权
— — — — 已行使
(146,592 ) 0.55 — 94 期权取消/没收
— — — — 截至2024年6月30日余额 163,839 $ 0.55 7.73 $ 33 已归属并预计将于2024年6月30日归属的期权 163,839 0.55 7.73 33 截至2024年6月30日可行使的期权 28,023 $ 0.55 7.73 $ 6
截至2024年6月30日的三个月和六个月，公司确认了股票补偿费用为美金48.0 一千零美金97.0 分别有000与2019年Novosteo计划授予员工和非员工的期权有关。截至2023年6月30日的三个月和六个月，公司确认股票薪酬费用为美金72.0 一千零美金131.0 分别与授予员工和非员工的期权有关
2019年Novosteo计划。补偿费用根据期权持有人的分类按部门分配。简明综合经营报表和全面亏损中并未确认基于股票的薪酬安排的所得税利益。截至2024年6月30日，未摊销员工股票薪酬总额为美金0.3 百万，预计将在剩余的估计归属期内确认 1.73 年
2022年5月19日，根据合并协议的条款，公司与某些员工签订了多项限制性股票奖励（「RSA」）协议。每个已发行的Novosteo RSA均被转换为相应的RSA，并将该RSA的相关股份数量调整为 0.0911 普通股股份。每个此类转换的RSA将继续遵守与收购前适用于相应Novosteo RSA的条款和条件基本相同的条款和条件。
限制性股票奖励
杰出的限制性股票奖励
股份数目
加权平均授出日期公允价值
未投资-2023年12月31日 175,764 $ 3.30 授予RSA
— — 授予特许会计师
(48,674 ) 3.30 RSA被取消
— — 未投资-2024年6月30日 127,090 $ 3.30
截至2024年6月30日的三个月和六个月，公司确认了股票补偿费用为美金0.1 亿和$0.2 分别与限制性股票奖励有关。截至2023年6月30日的三个月和六个月，公司确认股票薪酬费用为美金0.1 亿和$0.2 分别与限制性股票奖励有关。补偿费用根据获奖者的分类按部门分配。简明综合经营报表和全面亏损中并未确认基于股票的薪酬安排的所得税利益。截至2024年6月30日，未摊销员工股票薪酬总额为美金0.4 百万，预计将在剩余的估计归属期内确认 1.25 年
2022年诱导计划
2022年5月9日，公司董事会批准 4,000,000 Quince Therapeutics，Inc.下可能出售或发行的普通股股份2022年诱导计划（「2022年诱导计划」）。根据纳斯达克上市规则第5635（c）（4）条（「纳斯达克规则5635（c）（4）」），2022年诱导计划由董事会独立成员在未经股东批准的情况下通过。根据纳斯达克规则5635（c）（4），这些计划下的奖励只能颁发给以前不是公司任何母公司或子公司董事会或任何董事会的员工或成员的员工，或在公司或母公司或子公司真正失业一段时间后，如果他或她因开始在公司或该附属公司工作而获得该奖励，并且该授予对他或她在公司或该附属公司工作具有重要意义。2022年诱导计划的条款和条件与昆斯2019年计划的条款和条件实质上相似。
2022年诱导计划下的期权可授予期限长达 10 年价格不低于 100 授予日期股份公平市值的%。根据适用的奖励协议，授予员工的期权可能具有不同的绩效目标或其他归属条款（包括持续就业）。除非员工因残疾或死亡而终止服务，否则服务终止后，任何未行使的既得期权将在期权终止或到期之日（以较早者为准）起三个月结束时被没收。
截至2024年6月30日，公司已 1,666,694 根据2022年诱导计划可供未来发行的股票。
2022年诱导计划下的服务型股票期权活动如下：
数量
选项和
未归属
股份
加权
平均
行使价
加权
平均
剩余
合同
寿命（年）
骨料
内在
值
(In数千）
截至2023年12月31日余额 2,333,306 $ 2.98 8.39 — 授出购股权
— — — — 已行使
— — — — 期权取消/没收
— — — — 截至2024年6月30日余额 2,333,306 $ 2.98 7.90 — 已归属并预计将于2024年6月30日归属的期权 2,333,306 2.98 7.90 — 截至2024年6月30日可行使的期权 1,215,262 $ 2.98 7.90 —
截至2024年6月30日的三个月和六个月，公司确认了股票补偿费用为美金0.3 亿和$0.7 分别与授予员工的2022年诱导计划期权有关。截至2023年6月30日的三个月和六个月，公司确认股票薪酬费用为美金0.5 亿和$1.0 分别与授予员工的2022年诱导计划期权有关。补偿费用根据期权持有人的分类按部门分配。简明综合经营报表中并未确认所得税优惠，且全面适用于基于股票的薪酬安排。截至2024年6月30日，未摊销员工股票薪酬总额为美金2.5 百万，预计将在剩余的估计归属期内确认 1.89 年
基于股票的补偿费用
下表总结了截至2024年和2023年6月30日止三个月和六个月的员工和非员工股票薪酬费用以及简明综合经营报表和全面亏损中的分配（单位：千）：
截至6月30日的三个月， 截至6月30日的六个月， 2024 2023 2024 2023 一般及行政开支 $ 1,142 $ 946 $ 2,310 $ 2,069 研发费用 81 375 187 734 股票薪酬总额 $ 1,223 $ 1,321 $ 2,497 $ 2,803
员工股票购买计划
2019年4月24日，公司董事会通过了2019年员工股票购买计划（「2019年ESPP」），该计划随后获得公司股东批准，并于2019年5月7日生效，即与IPO相关的登记声明生效的前一天。2019年ESPP旨在符合《国内税收法》（「代码」）第423条含义内的美国员工的「员工股票购买计划」。此外，2019年ESPP授权在单独的非423部分下向非美国员工和某些非美国服务提供商授予不符合该准则第423条的购买权。公司已预订 1,924,262 根据2019年ESPP发行的普通股。此外，2019年ESPP下保留发行的股票数量将在每个财年的第一天自动增加，期限最长为 十年 ，从2020财年开始，乘以等于以下两者中较小者的数字：（i） 536,589 股份;（ii） 1 占上一财年最后一天已发行普通股股份的%;或（iii）公司董事会确定的较少股份数量。2019年ESPP预计将通过一系列发行实施，其中参与者被授予在发行期间的指定日期购买公司普通股股份的购买权。该公司尚未批准2019年ESPP下的发行。
说明9. 长期债务
关于2023年10月20日收购EryDel，该公司承担了EryDel与欧洲投资银行之间的无担保信贷额度（「EIB贷款」）。EIB贷款于收购日进行了修订和重述。EIB贷款提供的最高借款为 30.0 通过四个部分筹集100万欧元; A部分， 3.0 百万欧元; b部分， 7.0 百万欧元; C部分， 10.0 百万欧元;和D部分， 10.0 百万欧元。每一批均须遵守与公司业务和资本化相关的先决条件。截至2024年6月30日，仅提取了A档和b档。A部分和B部分下的所有到期款项均应于2026年8月到期日支付。C段和D段应在相关付款要约中指定的还款日期以等量分期偿还本金以及该段下的所有未偿还金额。C部分的第一个还款日期不得早于 十二个月 自该批付款日期起。C部分和D部分的最后还款日期不得晚于 5 分别从C部分和D部分的支付日期起年。EIB贷款按每批固定利率计算利息，并于每批到期日支付。固定费率范围从 7.0 %到 9.0 每年%。截至2024年6月30日，本金 10.0 百万欧元（美金10.8 百万）是EIB贷款的未偿，并在简明综合资产负债表上按公允价值记录为长期债务，推算利息为 9.0 包括%。
公司可以自愿预付全部或部分预付费。如果发生债务协议中规定的违约事件或控制权变更，公司将被要求预付未偿还的EIB债务。
债务协议包括除利息外支付额外报酬的条款。需要支付的额外报酬金额等于 2.5 收入百分比高达12500欧元，加上 1.85 收入在125.0至25000欧元之间的%，加上 1.0 超过25000欧元的收入百分比，乘以根据已提取的批次数量而变化的百分比。变化百分比等于 30.0 %如果A部分已被抽中， 50.0 %（如果A档和b档已被抽中）， 80.0 A档和C档已被抽中的%，以及 100.0 %（如果所有四个部分都已被抽中）。额外报酬支付 七年 ，2026年1月1日至2032年12月31日期间。如果发生违约或预付款事件，公司可能需要支付额外的薪酬收购费。
该公司选择按公允价值对EIB贷款进行会计处理，这要求EIB贷款在发放时和每个报告期末按公允价值记录。重新计量时的损益将计入简明综合经营报表和全面收益表的其他费用净额。公司在其他全面收益中单独呈列因工具特定信用风险变化而导致的EIB贷款公允价值总变化部分。EIB贷款在假设日期的公允价值根据使用贴现现金流分析调整了其公允价值，贴现率基于针对信用评级进行调整的收益率曲线。截至2024年6月30日的公允价值变化是使用按市场收益率贴现的贴现现金流分析确定的。用于衡量截至2024年6月30日相对于假设EIB贷款日期的市场收益率的重要输入数据是公司信用质量的变化、可比债务工具的信用利差的变化以及无风险利率的变化。截至2024年6月30日，EIB贷款的公允价值为美金13.8 百万，其中包括公允价值调整美金0.8 百万美金和外币兑换美金0.4 截至2024年6月30日的六个月内，为百万美金。
截至2024年6月30日，未来最低本金付款如下（单位：千）：
截至2024年6月30日的季度 量
2024 $ — 2025 — 2026 10,714 2027年及以后 — 未来最低付款总额
10,714 估算利息
3,120 截至2024年6月30日的债务总额 $ 13,834
说明10. 所得税
该公司录得美金36.0 一千零美金67.0 截至2024年6月30日止三个月和六个月的千项税款费用分别主要与境外预扣税和不确定税务状况负债的利息有关。
该公司有亏损历史，预计2024年将出现亏损。该公司对其净递延所得税资产保留了全额估值拨备，因为该公司认为实现这一利益的可能性不大。有效税率和法定税率之间的主要差异与估值免税额的变化有关。
注11。 每股净亏损
每股普通股基本和稀释净亏损是通过净亏损除以期内已发行普通股加权平均股来确定的，具体如下（净亏损单位：千）：
截至6月30日的三个月， 截至6月30日的六个月， 2024 2023 2024 2023 分子： 净亏损 $ (27,729 ) $ (4,886 ) $ (38,878 ) $ (17,140 ) 分母： 加权平均流通普通股 43,096,374 35,917,592 43,053,351 35,886,568 每股净亏损，基本和稀释 $ (0.64 $ (0.14 $ (0.90 $ (0.48
以下已发行的潜在稀释股份已被排除在所列期间每股稀释净亏损的计算之外，因为将其包括在内将具有反稀释作用：
6月30日， 2024 2023 已发行和未行使的股票期权
9,966,824 7,301,780 限制性股票单位
— 4,463 限制性股票奖励
127,090 342,062 总
10,093,914 7,648,305
说明12. 业务合并
EryDel业务合并
2023年10月20日，该公司完成了对EryDel的收购，EryDel是一家私人控股的后期生物技术公司，拥有主要的3期主导资产EryDex，旨在治疗一种罕见的神经退行性疾病A-t的潜在治疗。此次收购将推动Quinces下一阶段的增长，因为EryDel的专有药物器械组合技术平台和前景光明的后期临床资产为该公司提供了一个机会，可以扩展到几种使人衰弱的罕见疾病，如果不存在皮质类固醇相关的安全性问题，慢性皮质类固醇治疗就是--或有可能成为--一种标准治疗。该评估过程预计将涵盖共济失调、神经肌肉适应症、血液学、癌症和自身免疫性疾病，重点关注罕见疾病。公司根据ASC 805《业务合并》对此次收购进行会计处理，该规定要求所收购的资产和所承担的负债按收购日期的公允价值计量。 作为收购EryDel的一部分，该公司记录了美金的递延所得税负债5.1 百万美金和不确定的税收状况负债为美金0.5 百万美金反对善意。
收购日期为EryDel转让对价的公允价值约为美金66.9 百万，包括以下内容（以千计）：
代价公平值
现金
$ 2,615 Quince Therapeutics普通股（7,250,352 股份）
7,164 或然代价
56,128 已存应收票据的结算
1,000 转让总对价的公允价值
$ 66,907
公司普通股的公允价值是根据公司普通股收盘价美金确定的0.989 收购日每股。总股票对价包括 6,525,315 收盘时发行的公司普通股股份 725,037 公司为一般陈述和保证而扣留的普通股股份（「赔偿扣留股份」）。弥偿保留股份将在收购完成一周年时发行给EryDel股东，但任何弥偿索赔（如有）会减少。如果赔偿索赔是在计量期结束之前提出的，则收购日期之后的任何赔偿索赔将导致对所转让对价的调整。计量期结束后的任何赔偿索赔将在公司的综合经营和全面损失报表中确认。公司已将股票对价的总公允价值计入额外缴入资本和普通股。
或有对价安排要求公司支付美金485.0 百万额外现金对价，最高可达美金5.0 第一名患者加入第三期NEAt临床试验后，价值100万美金，该试验于2024年第二季度完成，美金25.0 NDA接受时百万美金，最高可达美金60.0 达到指定的批准里程碑后，价值百万美金，最高可达美金395.0 在实现指定的市场和销售里程碑后，价值百万美金。公司使用概率加权贴现现金流模型估计或有对价的公允价值。该公允价值计量基于市场上不可观察的重大输入，因此代表ASC 820中定义的第3级计量。应用收益法的主要假设如下： 15 %折扣率、实现概率、 0 %到 100 %，每个里程碑和或有考虑期内商业化的未来收入。除非并直至达到里程碑，否则不支付或有对价。收购后每个里程碑的公允价值都会重新评估，随后公允价值的变化记录在公司的综合经营报表和全面亏损中。
截至2024年6月30日的三个月内，该公司招募了第一名患者参加了三期NEAt临床试验。内 45 在实现里程碑后的几天内，公司必须将这一成就通知前EryDel股东。此外，在 30 收到通知后几天，公司必须支付现金里程碑付款$5 根据与EryDel收购相关的收购协议，向前EryDel股东提供100万美金。
下表总结了向EryDel支付的对价分配到收购日所收购资产和所承担负债的估计公允价值，超出部分记录为善意（以千计）：
初步采购价格分配
收购资产：
现金
$ 560 税项资产
10,187 其他易变现资产
644 财产和设备，净值
238 经营租赁使用权资产，净值
383 其他非易变现资产
14 无形资产
61,096 商誉
16,929 购置资产总额
90,051 承担的负债：
贸易应付款项
(1,685 ) 应计费用和其他流动负债
(2,943 ) 债务，非流动
(12,564 ) 其他非流动负债
(854 ) 递延税项负债
(5,098 ) 承担负债总额
(23,144 ) 转让总对价的公允价值
$ 66,907
购买价格分配是初步的，可能会因获得有关所收购资产和所承担负债的额外信息以及对无形资产和相关递延所得税资产和负债公允价值估计的修订而发生变化。该公司将在收购日后一年内最终确定其估值和收购价格的分配，以及所需的追溯调整（如果有）。
可识别收购的IPR & D无形资产的公允价值为美金60.6 万IPR & D是使用收入法下的MPEEM确定的。MPEem通过确定扣除流动资金、集结劳动力和固定资产等贡献资产的回报后归属于无形资产的收入来计算经营绩效。由此产生的税后净利润贴现为 16.6 %，该比率与资产经营绩效预测中固有的风险相称。概率加权预测现金流是根据与资产相关的收入和费用的预测计算的，并假设将持续多年预测期。IPR & D具有无限的使用寿命，因此不会摊销，而是至少每年进行一次减损测试。
商标无形资产的公允价值为美金0.5 万商品名称无形资产使用收益法下的特许权使用费减免法得出，使用的特许权使用率为 0.3 %.这种方法用于估计无形资产所有者节省的成本，否则如果他们不拥有资产使用权，他们将不得不对通过使用该资产获得的收入支付特许权使用费或许可费。在无形资产剩余经济寿命内每年计算概率加权的税后净特许权使用费节省，并使用贴现率贴现至现值 16.6 %.该商标的使用寿命为 21 年商标在使用寿命内按直线法摊销。
购买对价的公允价值超过所收购有形及可识别无形资产净值的公允价值的部分记录为善意，这主要归因于集结的劳动力和扩大的全球市场机会。 没有一 预计可就所得税目的扣除。善意不会摊销，但至少每年进行一次减损测试，有关此评估，请参阅附注13。
与收购相关的交易成本约为美金2.5 百万，其中美金2.3 一般和行政费用中记录了百万美金以及美金0.2 100万美金计入综合经营报表和全面亏损中的研发费用。
自收购之日起，公司已将EryDel的财务业绩纳入综合财务报表。
注13。 无形资产
EryDel无形资产
下表详细居间了公司无限寿命无形资产的公允价值（以千计）：
2024年6月30日 过程中的研究与开发：
截至2023年12月31日余额 $ 63,197 减值支出
— 外币兑换调整
(1,854 ) 截至2024年6月30日余额 $ 61,343
下表详细居间了公司有限寿命无形资产的公允价值（单位：千，使用寿命除外）：
截至2024年6月30日 截至2023年12月31日 使用寿命
成本
累计摊销
帐面净值
成本
累计摊销
帐面净值
有限寿命无形资产：
商品名
21 年$ 460 $ (11 ) $ 449 $ 460 $ (4 ) $ 456 减值支出
— — 外币兑换调整
1 19 总
$ 450 $ 475
该公司在第四财政季度或在适当时更频繁地对其无形资产进行年度损害审查。截至2024年6月30日，公司未发生任何与EryDel无形资产相关的损失。
Novosteo无形资产
2023年1月，公司决定放弃NOV 004的内部开发，并寻求外部许可机会。因此，用于确定初始公允价值的多个假设发生了变化，包括贴现率和预期现金流量，因此需要根据ASC 350的要求进行中期减损评估。因此，公司于2023年3月31日对智慧财产权进行了公允价值评估，根据该评估，公允价值被确定为远低于其公允价值，并导致资产损失费用为美金5.9 截至2023年6月30日的六个月内，为百万美金。
商誉
作为EryDel收购的一部分，公司记录了善意，即购买对价的公允价值超过所收购有形和可识别无形资产净公允价值的差额。
该公司至少每年评估一次，以及在事件或情况变化表明其公允价值可能无法收回时评估一次。截至2024年6月30日，公司在评估表明可能出现损害的定性因素后，对声誉进行了损害评估。
在定性评估下，管理层考虑相关事件和情况，包括但不限于宏观经济状况、行业和市场考虑、公司整体业绩以及直接影响公司的事件。评估过程中注意到，该公司的市值远低于其公允价值，并进行了进一步的定量分析，以确定截至2024年6月30日，该公司的公允价值在多大程度上（如果有的话）。定量分析使用基于市场可比交易的控制权溢价调整的市值的公允价值。这一定量分析导致公司的公允价值远低于其公允价值，导致非现金善意减损费用为美金17.1
下表概述了善意的公允价值变化（单位：千）：
截至2023年12月31日余额 $ 17,625 减值支出
(17,130 ) 外币兑换调整
(495 ) 截至2024年6月30日余额 $ —
项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析。
以下对我们财务状况和经营运绩的讨论和分析应与（i）我们未经审计的简明综合财务报表和本季度报告中其他地方出现的相关注释10-Q表格;（ii）我们经审计的综合财务报表和相关注释以及题为「管理层对财务状况和经营运绩的讨论和分析」的部分一起阅读包含在我们于2024年4月1日向美国证券交易委员会（「SEC」）提交的截至2023年12月31日的年度10-k表格年度报告（「10-K表格年度报告」）中。除非上下文另有要求，否则本季度报告表格10-Q中提及的「公司」、「Quince」、「我们」、「我们」和「我们的」是指Quince Therapeutics，Inc.和「我们的遗留资产」是指atuzaginstat（COR 388）、COR 588、COR 852和COR 803，统称为。
概述
我们是一家后期生物技术公司，致力于释放患者自身生物学的力量来治疗罕见疾病。
我们专有的AIDE技术平台是一个创新的药物/设备组合平台，使用自动化流程将药物封装到患者自己的红细胞中。红细胞具有几个特征，使其成为潜在的理想药物输送载体，包括潜在的更好的耐受性、增强的组织分布、降低的免疫原性和延长循环半衰期。我们的AIDE技术旨在利用其中许多好处，为医疗需求未得到满足的患者提供新的和改进的治疗选择。AIDE技术平台可能比传统疗法带来好处，如果是这样，AIDE有潜力应用于广泛的小分子或大分子药物和生物制品。
EryDex是第一款利用我们的AIDE技术开发的产品，由封装在自身红细胞中的DSP组成，旨在治疗一种罕见的儿科神经退行性疾病A-t。DSP是一种皮质类固醇，因其抗炎特性以及肾上腺抑制而具有剂量限制性毒性而闻名。EryDex旨在改变DSP的药代动力学和生物分布，以实现有效且安全的治疗。
我们招募了 2024年第二季度，EryDex在A-t进行三期NEAt临床试验的第一位患者。假设研究结果积极，我们预计将在2025年第四季度报告这项试验的总体结果，并可能在2026年提交NDA。
根据与EryDel收购相关的购买协议，我们在实现这一里程碑后45天内将这一成就通知了前EryDel股东。此外，在收到通知后30天内，我们必须向前EryDel股东支付500美金的现金里程碑付款。我们无需就与开发相关的里程碑向EryDel股东进一步付款。与EryDel收购相关的其余潜在或有付款涉及监管、市场和销售里程碑。
2024年6月，FDA授予我们的EryDex系统快速通道认证，用于治疗A-t患者。由于EryDex有潜力解决A-t患者高度未满足的医疗需求，因此获得了快速通道称号。
我们通过来自MQVIA Medical Claims（Dx）、PharmetricsPlus（P+）和MQVIA Analytics的进一步第三方分析更新了初始患者规模项目，该分析证实，截至2024年7月，美国约有4，600名确诊的A-t患者，比之前估计的美国约有3，400名确诊的A-t患者有所增加。目前，根据我们的内部估计和假设，目前尚无A-t治疗方法，全球市场代表著超过10美金的峰值商业机会。我们相信这可以使EryDex证明我们的AIDE技术的临床益处和商业潜力。
专有AIDE技术平台
我们专有的AIDE技术平台是一种新型药物/设备组合，它使用自动化流程，旨在将药物封装到患者自己的红细胞中。AIDE技术药物/设备组合由专门的自动化设备组成，包括RCL、名为EryKit的无菌一次性消耗治疗套件、Syringe Kit、药物和过程解决方案。红细胞具有几个特征，使其成为潜在的理想药物输送载体，包括潜在的更好的耐受性、增强的组织分布、降低的免疫原性和延长循环半衰期。我们的AIDE技术旨在利用这些好处来照顾慢性病
由于毒性、生物分布不良、药代动力学次优或免疫反应而具有局限性的药物给药。通过这种方式，我们的AIDE技术可能会比传统疗法带来好处，如果是这样，AIDE就有可能应用于广泛的小分子或大分子药物和生物制品。使用自身血液可以最大限度地降低与使用供体血液相关的安全风险，并可以降低与供体细胞和工程细胞疗法相关的潜在免疫原性风险。
RCL是一款经过CE认证的专有非侵入性设备，允许在护理点进行血液处理。RCL凭借用户友好的触控萤幕界面，通过使用专有的EryKit处理血液、药物和处理溶液，实现AIDE处理技术自动化。我们的EryKit是一款获得CE认证的医疗设备，提供基本的一次性组件，用于通过RCL将DSP加载到患者的红细胞。RCL、EryKit和Syringe Kit已根据MDR获得CE认证。过程溶液（低张溶液1 & 2和高张溶液PIGPA）是专有无菌溶液，根据DDD获得CE标记，旨在在过程中创造合适的渗透条件，以允许药物扩散到红细胞中并随后恢复生理状况。
自动化AIDE流程和治疗旨在在护理点完成，包括一系列步骤，从开始到结束大约需要两个小时。此过程包括：
• 使用我们专有的注射器套件收集患者血液。
• 使用我们专有的EryKit处理RCL中收集的患者血液。
• 使用两种连续的低张过程溶液，RCL中的自发红细胞肿胀并在两个步骤中「打开」它们的毛孔。
• 药物被添加到RCL中并进入打开的红细胞。
• 然后，通过添加「重新密封」红细胞的高渗溶液来恢复生理渗透条件。
• 在此过程中未包封的药物通过用可注射盐水溶液大量清洗而被去除。
• AIDE过程完成后，药物包封的红细胞被输注到患者体内。
红细胞包封给药的潜在益处
由于剂量限制性毒性，许多有效的药物的治疗潜力有限，而其他药物由于生物分布、药代动力学和药效学较差，可能具有疗效上限。我们专有的AIDE技术使用自动化流程，旨在将药物封装到患者自己的红细胞中，以可能更有效、更安全的方式提供治疗。自发红细胞具有几个特征，使其成为药物输送的理想载体：
• 作为包封药物在自身红细胞中改善生物分布的潜力旨在使药物从穿过身体、各种组织床和许多毛细血管的红细胞中缓慢释放，以获得所需的治疗效果。
• 可能改变药代动力学和药效学，包括长循环半衰期以及改变或改善组织分布。由自身红细胞实现的包封药物递送的药代动力学和药效学改变可能会显著增加所需的治疗效果和/或改善治疗的安全性。
• 通过使用自身红细胞来改善生物相容性的潜力，从而避免供体相容性问题。
• 将小分子或大分子、肽和蛋白质包封在自身红细胞内以限制生物降解性，从而改变包封药物的代谢和降解。
• 显著减少治疗不良反应的潜力。
新适应症和项目扩展潜力
AIDE平台的灵活性有可能提供优于传统疗法的好处，如果是这样的话，可以应用于从小分子到大分子的广泛药物以及生物制品。潜在受益包括
更好的耐受性、增强的组织分布、降低的免疫原性和延长循环半衰期，我们认为这可能是治疗患者的优势。
我们选择杜兴肌营养不良症（DID）作为我们的第二个开发项目。我们认为DMZ是EryDex的理想适应症，因为皮质类固醇是这种罕见疾病的标准治疗，但其用途因肾上腺抑制而受到严重慢性毒性的限制。因此，由于干扰性成熟和青春期延迟，DMZ患者的皮质类固醇治疗通常在青春期期间中断。下一步，我们打算专注于生成概念验证临床试验研究设计，以评估EryDex对DMZ患者的潜在治疗，包括占DMZ人群大多数的皮质类固醇不耐受患者。我们计划在2025年启动一项DMZ概念验证研究，我们计划利用资本效率研究方法进行该研究。
我们打算继续研究EryDex的其他潜在适应症，如果不存在皮质类固醇相关的安全性问题，则慢性皮质类固醇治疗是或有可能成为一种标准治疗。该评估过程涵盖共济失调、神经肌肉、血液学、癌症和自身免疫性疾病适应症，重点关注罕见疾病。为了支持我们在资本高效结构中的药物开发管道扩张，我们将优先考虑由研究者发起的临床试验方法，以评估EryDex的其他潜在罕见疾病适应症。此外，我们打算使用针对罕见和衰弱疾病的药物和生物制品来评估AIDE技术平台的其他潜在应用，以进一步扩大我们的药物开发管道。
我们的AIDE技术平台反映了20多年的创新和约10000美金的投资，这导致了对竞争进入造成了高壁垒的创新。RCL、EryKit、Syringe Kit和过程溶液是专有产品，并根据MDR和MDB在欧盟获得了CE认证。
慢性皮质类固醇给药的局限性
DSP是一种皮质类固醇，因其抗炎特性以及肾上腺抑制而具有剂量限制性毒性而闻名。我们的AIDE技术旨在将DSP封装在患者自身的红细胞中，并改变DSP的生物分布、药代动力学和药效学，从而实现有效且安全的治疗。
皮质类固醇的最佳功效是两个药代动力学特征的结果：1）初始推注以达到高的峰值，从而导致高水平的皮质类固醇受体占据; 2）足够的持续组织浓度，以允许随著时间的推移持续受体部位占据。
为了使传统皮质类固醇实现这些特征，药物必须频繁给药，通常是每天给药。长期每日给药方案足以 提供功效，导致与HPA轴抑制相关的显著且使人衰弱的长期不良反应。没有重大长期安全性责任的皮质类固醇治疗将
代表了许多慢性疾病治疗的重大进步，其中皮质类固醇已被认为是有益的。
3期主要资产- EryDex用于A-T的潜在治疗
我们的首要战略优先事项是完成EryDex的III期临床试验，称为NEAt（EryDex对A-T受试者的神经系统影响; NCT 06193200/ IEDAt-04-2022），以评估其对A-T潜在治疗的安全性和有效性。我们还计划继续研究EryDex的其他适应症。这些优先事项包括以下活动和企业里程碑：
• 于2024年启动我们的开放标签扩展研究。
• 将于2025年上半年完成三期NEAt临床试验的入组。
• 将于2025年第四季度报告我们的三期NEAt临床试验顶级结果。
• 前提是我们获得积极的NEAt临床试验结果，为2026年提交美国NDA做好准备。
• 寻求潜在的战略合作伙伴关系，以获得前美国地区领土的许可，以延长运营跑道，以支持EryDex的潜在NDA批准，并进一步推进其他潜在迹象。
EryDex在A-T患者中的初步III期NEat临床试验
2024年第二季度，我们在三期NEAt临床试验中为第一位患者接种了A-t。NEAt是一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估EryDex对A-t患者的神经系统影响。迄今为止，我们已在美国临床中心的NEAt临床试验中招募了7名A-t患者，英国，和欧盟，预计NEAt网站激活和患者筛查将在下个季度加速。我们计划招募约86名6至9岁的A-t患者，随机（1：1）接受EryDex或安慰剂治疗，以及约20名10岁或以上的A-t患者。完成完整治疗期、完成研究评估并提供知情同意的参与者将有资格过渡到开放治疗
试验完成后标签扩展计划。NEAt临床试验的主要疗效终点将通过RmICARS中从基线到末次访视完成的变化来衡量。
监管互动
关键的3期NEAt临床试验是根据与美国FDA的SPA协议进行的，如果我们获得积极结果，该协议应允许在本研究完成后提交NDA。此外，FDA最近授予我们的EryDex系统快速通道认证，用于治疗A-t患者。由于EryDex有潜力解决A-t患者高度未满足的医疗需求，因此获得了快速通道称号。快速通道指定提供了与FDA审查人员频繁互动的机会，以及在满足相关标准的情况下获得优先审查和滚动审查的资格。
我们的计划是在2026年提交NDA，并预计在此后不久向EMA提交MAA。EryDex已被美国FDA归类为药物/器械组合产品。我们预计向FDA提交505（b）（2）NDA，这使我们能够依赖该机构之前对活性药物成分DSP的安全性和有效性的调查结果。
EryDex已获得美国FDA和欧盟欧盟委员会授予治疗A-t的孤儿药称号。EryDex系统的RCL是一种获得CE认证的非侵入性设备，允许在护理点进行血液处理。根据MDR，EryKit是一款获得CE认证的医疗器械，而Process Solutions则根据MED获得CE认证。
既往ATTeSt III期临床试验在A-T患者中的结果
我们从EryDex之前的3期临床试验（ATTeSt）中获得了宝贵的经验教训（ 一 心动过速- 不 血管扩张 不 里亚尔与 E Rydex S YS 不 em; NCT 02770807/ IEDAt-02-2015）， 这是全球最大的A-t患者临床试验。
ATTeSt是一项针对六岁及以上患者的国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、III期临床试验。数据回顾表明，早期治疗患者可能是A-t的一个重要因素，因为神经系统恶化的速度在六至九岁之间最为明显。ATTeSt的目的是评估两剂EryDex（低剂量和高剂量DSP/输注）与安慰剂相比对A-t受试者中枢神经系统症状的影响。 初始治疗期为六个月 .所有在最初六个月内完成疗效评估的参与者都有资格继续接受额外的六个月、双盲、安慰剂对照治疗，旨在收集长期安全性和疗效数据。176名患者随机分配（1：1：1）低剂量（平均值8.2毫克±标准差3.3毫克）、高剂量（平均值17.4毫克±标准差5.4毫克）和安慰剂之间。参与者每月接受剂量，持续12个月。在第六个月和第九个月的时间点，三分之一的安慰剂参与者分别转向活性药物。所有在ATTeSt研究中完成治疗的参与者随后都有资格参加一项开放标签扩展研究（NCT 03563053/ IEDat-03-2018; OL-IEDAT），其中104名参与者接受了高剂量EryDex。
ATTeSt的主要疗效终点是通过mICARS（ICARS的修改版本）测量的神经系统症状从基线到第六个月的变化，使用混合模型重复测量分析比较了EryDex活性组和安慰剂对照组。ICARS的开发旨在量化与遗传性共济失调相关的共济失调导致的损害水平。ATTeSt的关键次要疗效终点是CGI-C测量的全球临床状态从基线到第六个月的变化。安全性目标是根据12个月双盲研究期间治疗中出现的AE的发生情况，评估两种剂量水平的EryDex与安慰剂相比的安全性和耐受性。
高剂量EryDex错过了主要疗效终点，p值为0.077，然而，在符合方案（PP）分析中观察到统计学意义，p值为0.019。大多数神经退行性病变的临床症状是在10岁之前的A-t患者中观察到的。到12岁时，绝大多数A-t患者已经无法走动，并且疾病进展的神经系统体征显著减慢，因为大部分下肢神经元损伤已经发生。MICARS专注于下肢运动，已发表的自然史数据表明，6至9岁和10岁或以上的患者之间存在两种独特的回归模式，较年轻年龄组（6至9岁）的神经系统恶化迅速，而老年患者（10岁或以上）的恶化要慢得多，其中许多人是卧床不起的。这些数据支持了神经变性最明显的患者人群的治疗效果。在mITt人群的6至9岁亚组中进行了亚组分析，与安慰剂相比，高剂量组的mICARS存在统计学显著差异。
在ATTeSt临床试验中，EryDex治疗耐受良好，所有剂量组中仅出现轻度至中度短暂性AE，这些AE在无需医疗干预的情况下迅速消退。未观察到临床相关AE的模式。此外，治疗组和安慰剂组之间观察到的潜在皮质类固醇诱导的副作用没有明显的、具有临床意义的差异，包括肾上腺功能不全、库辛类外观、骨质疏松症、青春期的生长和发育以及严重的系统性感染。
财务概况
运营结果的组成部分
业务费用
自成立以来，我们的运营费用主要包括研发活动和G & A成本。
研发费用
我们的研究和开发费用包括与研究项目的研究和开发相关的费用。这些费用包括我们研究和产品开发员工的薪津和人员费用，包括基于股票的报酬、实验室用品、产品许可证、咨询费用、合同研究、监管、质量保证、临床前和临床费用、分配租金、设施成本和折旧。我们在内部和外部研发成本发生时承担费用。将用于或提供用于未来研究和开发活动的不可退还预付款项和服务按金记录为预付费用，并在执行相关服务时确认为费用。
从历史上看，我们的研发费用支持了atuzaginstat（COR 388）和COR 588的进步，并在较小程度上支持了NOV 004的临床和监管开发。当我们将包括COR 388和COR 588在内的传统蛋白酶抑制剂产品组合出售给Lighthouse Pharmaceuticals，Inc.时2023年1月，从2023年第二季度起，我们没有发生与这些遗留资产相关的任何额外费用。此外，由于2023年1月30日决定停止NOV 004的内部开发，以及在2023年10月31日终止与PRI的许可协议后，我们没有也预计不会在2024年产生任何NOV 004成本。
随著收购EryDel，我们预计我们的研发费用将保持在当前水平，因为我们将继续进行三期NEAt临床试验并可能扩展到新的适应症。
一般及行政
一般和行政费用主要包括与人员相关的成本，包括高管、财务、人力资源、业务和企业发展以及其他行政职能人员的薪津和股票薪酬、法律、咨询、保险和会计服务的专业费用、分配的租金和其他设施成本、折旧、以及其他未归类为研发费用的一般运营费用。
我们预计，由于收购EryDel以及随著我们的业务和研发业务规模的增长以支持额外的研发活动，员工人数的增加，我们的一般和行政费用将在当前水平上增加。
出于或有考虑的公允价值调整
我们对或有对价进行了公允价值调整，主要是由于与EryDel收购产生的或有对价收益相关的时间流逝。或有对价义务的公允价值变化可能是由于有关实现各种或有付款义务的可能性的概率假设的变化而导致的。
长期债务公允价值调整
我们对长期债务进行了公允价值调整，主要是由于时间的推移和EIB贷款的应计利息。
利息收入
利息和其他净收入主要包括我们短期和长期投资组合赚取的利息。
其他收入（NPS），净
其他净收入（费用）主要由外币价位的影响组成。
关键会计政策以及重大判断和估计
我们的管理层对我们的财务状况和经营运绩的讨论和分析是基于我们的合并财务报表，该报表是根据美国公认会计原则（「GAAP」）编制的。编制该等未经审核的简明综合财务报表需要我们做出影响报告金额的估计和假设。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。截至2024年6月30日的三个月内，我们的关键会计政策与我们10-k表格年度报告中包含的「管理层对财务状况和经营运绩的讨论和分析」中所描述的内容没有重大变化。
经营运绩
截至2024年6月30日的三个月与截至2023年6月30日的三个月的比较
以下列出了截至2024年6月30日和2023年6月30日三个月的经营运绩（以千计，百分比除外）：
截至6月30日的三个月， 变化
2024 2023 $
%
运营费用： 研发 $ 4,147 $ 1,353 $ 2,794 207 % 一般及行政 4,695 4,231 464 11 % 商誉减值费用 17,130 — 17,130 100 % 或有对价的公允价值调整 2,220 — 2,220 100 % 总运营支出 28,192 5,584 22,608 405 % 经营亏损 (28,192) (5,584) (22,608) 405 % 长期债务公允价值调整 (415) — (415) 100 % 利息收入 823 805 18 2 % 其他收入（费用），净额 91 (107) 198 (185) % 所得税福利前净亏损 (27,693) (4,886) (22,807) 467 % 所得税（费用）福利 (36) — (36) 100 % 净亏损 $ (27,729) $ (4,886) $ (22,843) 468 %
研发费用 (in千，百分比除外）：
截至6月30日的三个月， 变化
2024 2023 $
%
直接研发费用： EryDex $ 2,909 $ — $ 2,909 100 % NOV 004 — 395 (395) (100) % 其他直接研究费用 227 36 191 531 % 间接研发费用： 人员相关（包括股票薪酬） 838 803 35 4 % 设施和其他研发费用 173 119 54 45 % 研发费用总额 $ 4,147 $ 1,353 $ 2,794 207 %
截至2024年6月30日的三个月，研发费用为420卢比，而截至2023年6月30日的三个月为140卢比，增加了280卢比。
由于与三期NEAt临床试验相关的启动成本，截至2024年6月30日的三个月内，EryDex开发成本比上年同期增加了290美金。这一增加主要是由于临床试验成本增加了260加元和制造成本增加了30加元。
在2023年1月30日决定停止NOV 004的内部开发以及2023年10月31日终止与PRI的许可协议后，我们没有也预计不会在2024年产生任何NOV 004成本。
我们的人员相关成本增加了3.5美金 与截至2023年6月30日的三个月相比，截至2024年6月30日的三个月，主要是由于人员相关费用增加了30加元，被分配的基于股票的薪酬成本减少了30加元所抵消。
与截至2023年6月30日的三个月相比，截至2024年6月30日的三个月增加了5.4美金，主要是由于租金和设施费用增加。
一般及行政开支
截至2024年6月30日止三个月的一般和行政费用从截至2023年6月30日止三个月的420美金增加了50美金，增至470美金。一般和行政费用的增加主要是由于人员相关费用增加了100美金，商业和新产品规划费用增加了20美金，其他专业和行政费用同比增加了20美金。这些增加被法律费用减少70加元以及咨询、审计和税务费用减少20加元部分抵消。
出于或有考虑的公允价值调整
截至2024年6月30日的三个月内，我们对或有对价进行了公允价值调整，导致220美金的临时费用，主要是由于与EryDel收购产生的或有对价收益相关的时间流逝，并在给第一位患者给药后实现了第一个里程碑。在我们的第三期NEAt临床试验中。
长期债务公允价值调整
截至2024年6月30日的三个月，我们对长期债务进行了公允价值调整，导致产生了40美金的应收帐款费用，主要是由于时间的推移和EIB贷款的应计利息。
商誉减值费用
截至2024年6月30日的三个月内，我们对2023年10月收购EryDel产生的声誉进行了减损分析。该评估包括对不断恶化的宏观经济状况（包括通胀压力和高利率）以及自收购之日起我们市值的持续下降的定性评估。这一定性评估表明我们的声誉可能受到损害。为了确定我们的声誉受损的程度（如果有的话），我们进行了额外的定量分析，导致我们的公允价值远低于我们当前的公允价值。 根据分析，我们在截至2024年6月30日的三个月内记录了1710加元的非现金善意减损费用。
利息收入
与截至2023年6月30日的三个月相比，截至2024年6月30日的三个月的利息收入增加了1.8美金。这一变化是由于我们的投资组合收益率增加，但被平均余额减少所抵消。
其他收入（NPS），净
截至2024年6月30日的三个月，其他收入（费用）净增加20加元，主要是由于价位变化导致的20加元未实现收益。
所得税
截至2024年6月30日的三个月，我们记录了3.6亿美金的税收费用，主要与外国预扣税、不确定税务状况负债的利息以及扣除EryDel递延所得税负债减少的税收收益有关。
经营运绩
截至2024年6月30日止六个月与截至2023年6月30日止六个月的比较
以下列出了截至2024年6月30日和2023年6月30日止六个月的经营运绩（以千计，百分比除外）：
截至6月30日的六个月， 变化
2024 2023 $
%
运营费用： 研发 $ 7,849 $ 4,583 $ 3,266 71 % 一般及行政 9,666 8,057 1,609 20 % 商誉减值费用 17,130 — 17,130 100 % 无形资产减损费用 — 5,900 (5,900) 100 % 或有对价的公允价值调整 4,765 — 4,765 100 % 总运营支出 39,410 18,540 20,870 113 % 经营亏损 (39,410) (18,540) (20,870) 113 % 长期债务公允价值调整 (803) — (803) 100 % 利息收入 1,710 1,505 205 14 % 其他收入（费用），净额 (308) (353) 45 (13) % 所得税福利前净亏损 (38,811) (17,388) (21,423) 123 % 所得税（费用）福利 (67) 248 (315) (127) % 净亏损 $ (38,878) $ (17,140) $ (21,738) 127 %
研发费用 (in千，百分比除外）：
截至6月30日的六个月， 变化
2024 2023 $
%
直接研发费用： EryDex $ 5,706 $ — $ 5,706 100 % NOV 004 — 2,004 (2,004) (100) % 其他直接研究费用 117 201 (84) (42) % 间接研发费用： 人员相关（包括股票薪酬） 1,731 2,094 (363) (17) % 设施和其他研发费用 295 284 11 4 % 研发费用总额 $ 7,849 $ 4,583 $ 3,266 71 %
截至2024年6月30日止六个月的研发费用为780卢比，而截至2023年6月30日止六个月的研发费用为460卢比，增加了330卢比。
EryDex开发成本增加了570美金 由于与三期NEAt临床试验相关的启动成本，与上年同期相比。这一增加主要是由于临床试验成本为520美金，制造成本增加50美金。
当我们将包括COR 388和COR 588在内的传统蛋白酶抑制剂产品组合出售给Lighthouse Pharmaceuticals，Inc.时2023年1月，从2023年第二季度起，我们没有发生与这些遗留资产相关的任何额外费用。在2023年1月30日决定停止NOV 004的内部开发以及2023年10月31日终止与PRI的许可协议后，我们没有也预计不会在2024年产生任何NOV 004成本。
我们的人员相关成本减少了40美金 与截至2023年6月30日止六个月相比，截至2024年6月30日止六个月，主要是由于分配的基于股票的薪酬成本减少了50加元，被人员相关费用增加了10加元所抵消。
与截至2023年6月30日的六个月相比，截至2024年6月30日的六个月增加了1.1美金，主要是由于租金和设施费用增加。
一般及行政开支
截至2024年6月30日止六个月的一般和行政费用从截至2023年6月30日止六个月的810美金增加了160美金至970美金。一般和行政费用的增加主要是由于人事相关费用增加了160美金，商业和新产品规划费用增加了20美金，咨询、审计和税费增加了10美金，以及其他专业和行政费用增加了80美金。这些增加被法律费用减少100加元和企业保险费用减少10加元部分抵消。
出于或有考虑的公允价值调整
截至2024年6月30日的六个月，我们对或有对价进行了公允价值调整，导致480美金的发票费用，主要是由于与EryDel收购产生的或有对价收益相关的时间流逝，并在给第一位患者给药后实现了第一个里程碑。在我们的第三期NEAt临床试验中。
长期债务公允价值调整
截至2024年6月30日止六个月，我们对长期债务进行了公允价值调整，导致80美金的应收帐款费用，主要是由于时间的推移和EIB贷款的应计利息。
商誉减值费用
截至2024年6月30日止六个月，我们对2023年10月收购EryDel产生的声誉进行了减损分析。该评估包括对不断恶化的宏观经济状况（包括通胀压力和高利率）以及自收购之日起我们市值的持续下降的定性评估。这一定性评估表明我们的声誉可能受到损害。为了确定我们的声誉受损的程度（如果有的话），我们进行了额外的定量分析，导致我们的公允价值远低于我们当前的公允价值。 根据分析，我们在截至2024年6月30日的六个月内记录了1710加元的非现金善意减损费用。
无形资产减损费用
截至2023年6月30日止六个月内，我们对因收购Novosteo，Inc.而产生的无形资产IPR & D进行了一次减损分析。2022年5月。为了确定我们的IPR & D无形资产受损的程度（如果有的话），我们进行了定量分析，结果导致我们的公允价值远低于我们当前的公允价值，因为决定持有该资产进行出售导致假设发生变化。2023年1月。根据分析，我们在截至2023年6月30日的六个月内记录了590加元的非现金无形资产IPR & D减损费用。
利息收入
与截至2023年6月30日止六个月相比，截至2024年6月30日止六个月的利息收入增加了20加元。这一变化是由于我们的投资组合收益率增加，但平均余额减少部分抵消了这一变化。
其他收入（NPS），净
截至2024年6月30日止六个月，其他收入（费用）净增加4.5美金，主要是由于价位变化导致的未实现收益。
所得税
我们记录了6.7美金 截至2024年6月30日止六个月的税收费用和截至2023年6月30日止六个月的税收优惠为248，000美金。这一变化主要与外国预扣税、不确定税务状况负债的利息以及EryDel递延所得税负债减少的税收收益有关。
流动资金及资本资源
自2014年开始材料运营以来，我们投入了大量的精力和财政资源来建设我们的研发能力，建立我们的企业基础设施，最近还执行了atuzaginstat（COR 388）的1a期、10期NPS和2/3期临床试验、我们的COR 588的I期SAD/MAD临床试验，在较小程度上为NOV 004的I期临床试验做好准备，并启动EryDex 3期NEAt临床试验。我们已经出售了遗留的小分子蛋白酶抑制剂产品组合，并终止了NOV 004骨靶向药物的许可。
迄今为止，我们尚未产生任何收入，也从未实现盈利。自开始运营以来，我们已出现净亏损。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为35850日元。截至2024年6月30日的六个月内，我们净亏损为3890卢比。除非我们获得候选药物的营销批准并商业化，否则我们预计不会产生产品收入，并且我们无法向您保证我们将产生可观的收入或利润。
迄今为止，我们主要通过发行和销售可转换商业本票以及可赎回可转换优先股和普通股为我们的运营提供资金。从成立至2024年6月30日，我们从发行可赎回可转换优先股、可转换商业本票和普通股中收到了约30390美金的净收益。
关于2023年10月20日收购EryDel，我们承担了EryDel与欧洲投资银行之间的无担保信贷额度（「Eib贷款」）。EIB贷款于收购日进行了修订和重述。EIB贷款通过四个阶段提供最高3000欧元的借款; A阶段，300欧元; B阶段，700欧元; C阶段，1000欧元; D阶段，1000欧元。每一批均须遵守与我们的业务和资本化相关的先决条件。截至2024年6月30日，仅提取了A档和b档。A部分和B部分下的所有到期款项均应于2026年8月到期日支付。C段和D段应在相关付款要约中指定的还款日期以等量分期偿还本金以及该段下的所有未偿还金额。C部分的第一个还款日期不得早于该部分的付款日期起十二个月。C部分和D部分的最后还款日期应分别不迟于C部分和D部分的付款日期起5年。EIB贷款按每批固定利率计算利息，并于每批到期日支付。固定利率范围为每年7.0%至9.0%。截至2024年6月30日，EIB贷款的本金未偿1000欧元（1080欧元），并在简明综合资产负债表上按公允价值记录为长期债务，其中包括9.0%的估算利息。
我们可以自愿预付全部或部分预付费。如果发生债务协议中规定的违约事件、控制权变更和某些其他预付款事件，我们将被要求预付未偿EIB债务以及债务协议中规定的额外报酬收购费。 债务协议包括除利息外支付额外报酬的条款。需要支付的额外报酬金额等于12500欧元以下收入的2.5%，加上125.0至25000欧元之间收入的1.85%，加上超过25000欧元的1.0%，乘以根据已提取的部分数量而定的不同百分比。如果A部分已提取，变化百分比等于30.0%，如果A部分和b部分已提取，变化百分比等于50.0%，如果A部分和C部分已提取，变化百分比等于80.0%，如果所有四个部分均已提取，变化百分比等于100.0%。额外薪酬的支付期限为七年，即2026年1月1日至2032年12月31日。如果发生违约或预付款事件，我们可能需要支付额外的报酬买断费。
截至2024年6月30日，我们一直遵守债务协议下的所有契约。
截至2024年6月30日和2023年12月31日，我们的现金、现金等值物和短期投资分别为5940日元和7510日元。根据我们当前的业务计划，我们相信我们现有的资本资源将足以满足我们自发布之日起至少未来十二个月的预计运营需求
随附的简明合并财务报表。我们的现金、现金等值物和有价债务证券持有于各种存款账户、生息账户、美国政府证券、政府赞助实体的债务证券和货币市场基金中。超过当前需求的现金进行投资是为了流动性和资本保全，我们寻求最大限度地减少集中和信用风险的潜在影响。我们的现金等值物和短期投资以货币市场基金、定期存款单和政府机构债务形式持有。
我们相信，我们现有的现金、现金等值物和投资将足以为我们至少到2026年的计划运营提供资金，但不包括与启动额外计划相关的任何成本或现金支出。我们的估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可以比预期更快地利用可用的资本资源。
资本资源
我们的现金主要用途是支付运营费用，主要包括与EryDex相关的研发支出、3期NEAt临床试验的启动和继续以及一般和行政支出。用于资助运营费用的现金受到我们支付这些费用时间的影响，正如我们未偿应付帐款和应计费用的变化所反映的那样。
2023年1月，我们将遗留蛋白酶抑制剂的许可授予Lighthouse，并于2023年10月终止了NOV 004的许可。我们还打算集中精力开发EryDex。因此，我们无法估计成功完成任何候选药物的开发和商业化所需的实际金额，也无法估计我们是否或何时可以实现盈利。
在可预见的未来，我们可能会继续需要额外的资金来开发我们的候选药物并为运营提供资金。我们可能会寻求通过私募股权或公开股权或债务融资、与其他公司的合作或其他安排，或通过其他融资来源筹集资金。我们可能无法以可接受的条件或根本无法获得足够的额外资金。我们未能在需要时筹集资本可能会对我们的财务状况和我们实施业务战略的能力产生负面影响。收购EryDel后，我们预计我们将需要筹集大量额外资本，其要求将取决于许多因素，包括：
• 我们的3期NEAt临床试验以及任何潜在的未来试验的进展、成本、试验设计、结果和时间;
• 寻求和获得FDA和任何其他监管机构批准的结果、成本和时间;
• 向EryDel股东支付未来里程碑，并就EIB融资项下的义务向EIB付款;
• 我们追求的候选药物的数量和特征;
• 我们维持、扩大和捍卫智慧财产权组合范围的能力，包括我们可能被要求支付或可能收到的与任何专利或其他智慧财产权的许可、提交、起诉、辩护和执行有关的任何付款的金额和时间;
• 我们保留管理层和雇用科学和临床人员的需求和能力;
• 竞争药物和候选药物以及其他市场发展的影响;
• 我们需要实施额外的内部系统和基础设施，包括财务和报告系统;以及
• 我们未来可能达成的任何合作、许可或其他安排的经济和其他条款、时机和成功。
如果我们通过发行股票证券筹集额外资金，我们的股东将经历稀释。我们未来签订的任何债务融资都可能对我们施加限制我们运营的额外契约，包括对我们产生优先权或额外债务、支付股息、回购普通股、进行某些投资以及从事某些合并、合并或资产出售交易的能力的限制。我们筹集的任何债务融资或额外股权可能包含对我们或我们的股东不利的条款。如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、减少或终止部分或全部开发计划和临床试验。我们还可能被要求在某些地区或我们更愿意自己开发和商业化的适应症中出售我们的候选药物或获得其他权利。
我们筹集额外资本的能力可能会受到全球经济状况潜在恶化以及美国和全球信贷和金融市场最近的扰乱和波动的不利影响。然而，根据我们当前的业务计划，我们相信我们现有的现金、现金等值物和投资将足以为我们计划的运营提供资金，其中包括通过完成第三期NEAt临床试验和2026年与EryDex相关的预期临床和开发活动，但不包括与启动额外计划相关的任何成本或现金支出。我们的估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可以比预期更快地利用可用的资本资源。
现金流量
下表列出了以下各期间现金及现金等值物的主要来源和用途（以千计）：
截至6月30日的六个月， 2024 2023 净现金（用于）由： 经营活动 $ (17,092) $ (7,396) 投资活动 3,936 (14,783) 融资活动 225 76 价位变化对现金的影响 69 174 现金及现金等值物净增加 $ (12,862) $ (21,929)
经营活动
截至2024年6月30日止六个月，经营活动使用的现金为1710卢比。经营活动中使用的现金主要是由于我们本期净亏损3890加元，并根据2400加元的非现金项目进行调整，其中包括1710加元的善意减损费用、480加元的或有对价负债公允价值变化、250加元的股票补偿以及我们的运营资产净增加230加元，被应付帐款、应计费用和其他流动负债净增加10加元所抵消。
截至2023年6月30日止六个月，经营活动使用的现金为740卢比。经营活动中使用的现金主要是由于我们本期净亏损1，710加元，并根据790加元的非现金项目进行调整，其中包括280加元的股票补偿和590加元因冲销IPR & D资产而产生的损失，以及我们易变现资产净减少280加元，被应付帐款净减少所抵消，应计费用和其他流动负债为100加元。
投资活动
投资活动提供的现金为390日元 截至2024年6月30日的六个月，主要与8970日元短期投资的到期日以及8570日元投资的购买有关 .
截至2023年6月30日止六个月，投资活动使用的现金为1，480加元，主要与购买5，010加元的投资和3，540加元的投资到期有关。
融资活动
截至2024年6月30日止六个月，融资活动提供的现金为20加元，其中包括本期行使股票期权的净收益。
截至2023年6月30日止六个月，融资活动提供的现金为10加元，其中包括本期行使股票期权的净收益。
合同义务和承诺
除下文讨论外，与我们10-k表格年度报告中披露的内容相比，截至2024年6月30日，我们的合同义务和其他承诺没有重大变化。
我们的合同义务主要包括我们在不可撤销经营租赁下的义务和其他购买义务。
我们在正常业务过程中与第三方合同组织签订临床试验、非临床研究和测试、制造以及其他出于运营目的的服务和产品的合同。这些合同下的付款金额和时间根据服务时间而有所不同。截至2024年6月30日，我们已在简明综合资产负债表中记录了约100美金的应计费用，用于这些供应商发生的支出。截至2024年6月30日，根据现有合同，我们有约2960美金的可撤销未来运营费用承诺。这些义务将在正常业务过程中履行，但通常不超过12个月。截至2024年6月30日，EIB贷款的公允价值为1380日元，并在简明综合资产负债表中按公允价值记录为长期债务。截至2024年6月30日，我们帐簿上与EryDel收购相关的收益的长期或有对价的公允价值为5750加元，短期部分为500加元，更多详情请参阅简明综合财务报表附注3。
项目3.关于市场风险的定量和定性披露。
根据《交易法》第120条第2款的定义，我们是一家规模较小的报告公司，无需提供本项下所需的信息 .
项目4.控制和程式。
披露控制和程式的评估
我们的披露控制和程式旨在确保我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到记录，并传达给我们的管理层，以便及时就所需披露做出决定，并在SEC规则和表格规定的时间内进行总结和报告。任何披露控制和程式，无论设计和操作得多么好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程式的成本效益关系时必须应用其判断。
在包括执行长和财务长在内的管理层的监督和参与下，我们对披露控制和程式的有效性进行了评估，该术语的定义见交易法第13 a-15（e）条和第15 d-15（e）条，截至2024年6月30日。根据该评估，执行长和财务长得出的结论是，截至该日，我们的披露控制和程式有效。
财务报告内部控制的变化
截至2024年6月30日的季度，我们对财务报告的内部控制没有发生对或合理可能对我们对财务报告的内部控制产生重大影响的变化。
第二部分-其他信息
项目1.法律诉讼。
我们可能会不时卷入正常业务过程中出现的法律诉讼。我们目前不是管理层认为可能对我们的业务产生重大不利影响的任何诉讼或法律程式的一方。无论结果如何，由于辩护和和解成本、管理资源的转移、负面宣传和声誉损害等因素，诉讼都可能对我们产生不利影响。
项目1A.危险因素
风险因素总结
由于多种原因，包括超出我们控制范围的原因，我们可能无法成功实施我们的业务战略。任何单一风险或任何风险组合的发生都可能对我们的业务、财务状况、经营运绩、现金流和普通股的交易价格产生重大不利影响。其中一些风险包括：
• 我们在整合Quince和EryDel的运营以及实现EryDel收购的预期收益方面可能会遇到困难。
• 我们在很大程度上依赖于我们的主要候选药物EryDex的成功。EryDex治疗A-t的3期NEAt临床试验正在EryDel与FDA谈判的协议下进行，我们对该试验的执行可能会被推迟，可能不会成功，并且可能不会获得NDA批准，从而对我们的业务和股价产生不利影响。
• 我们没有批准商业销售的候选药物，我们从未从销售中产生任何收入，而且我们可能永远不会盈利。
• 我们被要求就EryDex的发展向EryDel股东支付里程碑式付款，并且可能被要求就我们的EryDex商业化向EryDel股东支付进一步的里程碑式付款，如果获得批准，这可能会对EryDex的整体盈利能力产生不利影响。
• 临床药物开发是一个漫长、昂贵且不确定的过程。临床前研究和早期临床试验的结果并不总是能够预测未来的结果。我们可能进入临床试验的任何候选药物都可能无法在后续临床试验中取得有利结果（如果有的话），也无法获得上市批准。
• 早期临床试验的结果可能并不表明进一步注册临床试验可能获得的结果，这可能会推迟或阻止获得监管机构的批准。
• 我们将产生额外的成本，并且可能会延迟完成或最终无法完成候选药物的开发和商业化。
• 我们的候选药物可能会导致或归因于它们的不良副作用，或具有其他延迟或阻止其监管批准或限制其商业潜力的性质。
• 我们候选药物的临床试验可能无法发现患者可能出现的所有可能的不良事件。
• 如果我们无法成功证明EryDex和当前可用的皮质类固醇之间的有利差异，我们的业务将受到损害，并且我们从此类药物中产生收入的能力也将受到严重损害。
• 由于EryDex的潜在罕见病目标患者群体很小，而且可解决的患者群体更小，因此我们可能无法有效完成临床试验或将候选药物商业化。
• 我们是一家临床阶段的生物技术公司，运营历史有限，这可能使得评估我们未来生存能力的前景变得困难。
• 我们将需要大量额外资金来资助我们的运营以及开发和评估当前和未来的候选药物。如果我们无法在需要时或以可接受的条件筹集这笔资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的药物开发计划或其他业务。
• 我们无法确定FDA或外国监管机构是否会允许我们继续进行任何当前或未来拟议的临床试验设计。我们的候选药物可能无法获得监管机构的批准，如果没有监管机构的批准，我们将无法营销我们的候选药物。
• 临床开发的任何阶段都可能发生临床失败，我们以前从未提交过NDA或类似的外国申请。
• 我们候选药物的临床试验过去曾被FDA搁置，但未能证明安全性和有效性，令FDA满意，如果我们候选药物的未来任何临床试验被FDA搁置，或未能证明安全性和有效性，令FDA、EMA或美国以外的类似监管机构满意，或者不能以其他方式产生积极的结果，我们可能会产生额外的成本或延迟完成或最终无法完成候选药物的开发和商业化。
• 我们目前依赖并预计将继续依赖第三方来进行我们的一些临床前研究和临床试验以及我们研究和临床前测试的一些方面，并依赖第三方合同制造组织来制造和供应我们的临床前、临床和商业材料，而这些第三方可能表现不令人满意，包括未能在截止日期前完成此类试验、研究、制造或测试。
• 如果我们或我们的任何第三方制造商或供应商在未来候选药物的生产中遇到困难，或未能满足严格执行的监管标准，我们为临床试验或患者（如果获得批准）提供未来候选药物供应的能力可能会被推迟或停止，或者我们可能无法维持商业上可行的成本结构。
• 如果未来我们无法建立销售和营销能力或与第三方达成协议来销售和营销我们可能开发的任何候选药物，那么如果这些候选药物获得批准，我们可能无法成功地商业化这些候选药物。
• 如果我们无法为当前候选药物、任何未来候选药物和我们开发的其他专有技术获得和维持足够的智慧财产权保护，或者如果智慧财产权保护的范围不够广泛，我们的竞争对手可以开发和商业化与我们类似或相同的候选药物，以及我们成功商业化当前候选药物的能力，如果获得批准，任何未来的候选药物和其他专有技术如果获得批准，都可能会受到不利影响。
• 我们可能无法通过收购和许可证成功获得或维护候选药物的必要权利。
• 我们的股东可能会从遗留资产的剥离中意识到很少或根本没有价值，因此我们的股价可能会下跌，我们可能会受到诉讼，我们的业务可能会受到不利影响。
• 目前我们普通股的价格不符合继续在纳斯达克上市的要求。如果我们未能重新获得并维持对最低上市要求的遵守，我们的普通股可能会被退市，这可能会对我们普通股的流动性产生重大不利影响。
我们的运营和财务业绩受到各种风险和不确定性的影响，包括下文所述的风险和不确定性，这些风险和不确定性可能对我们的业务、财务状况、运营运绩、现金流和普通股交易价格产生不利影响。您应仔细考虑以下风险以及本季度报告中的所有其他信息，包括我们的综合财务报表和本季度报告中其他部分包含的相关注释。我们用星号（*）标记了下文描述的风险，这些风险反映了我们10-k表格年度报告中描述的风险的实质性变化或添加。
与我们的业务有关的风险
我们在整合Quince和EryDel的运营以及实现EryDel收购的预期收益方面可能会遇到困难。
EryDel收购的成功将在一定程度上取决于我们能否以高效且有效的方式实现EryDel收购的预期运营效率和相关成本协同效应以及预期的商业机会和增长前景。我们可能无法充分实现运营效率和相关的成本协同效应，也无法按照预期或根本无法利用潜在的商业机会和增长前景。
与整合相关的挑战可能包括与保留和激励高管和其他关键员工、融合企业文化、消除重复运营以及根据适用法律对财务报告和其他政策和程式的内部控制进行必要修改有关的挑战。其中一些因素超出了我们的控制范围，其中任何一个都可能推迟或增加我们的集成工作的成本。整合过程可能需要比预期更长的时间，并可能导致关键员工流失、每家公司持续业务中断、税收成本增加、效率低下以及标准、控制、信息技术系统、政策和程式不一致，其中任何一种都可能对我们与员工或第三方维持关系的能力产生不利影响。或我们实现交易预期利益的能力，并可能损害我们的财务业绩。如果我们无法成功整合EryDel运营的某些方面，包括相关人力资源职能，或经历延误，我们可能会产生意外负债，并且无法充分实现未来收入的潜在利益和该安排带来的其他预期利益，我们的业务、经营运绩和财务状况可能会受到不利影响。
我们在很大程度上依赖于我们的主要候选药物EryDex的成功。
我们的业务和未来的成功取决于我们成功开发、获得监管机构批准并成功商业化我们的主要候选药物EryDex的能力，该药物正在A-t的临床开发中。EryDex是我们唯一处于后期临床开发的候选药物，我们的业务目前在很大程度上依赖于其成功开发。在之前的III期ATTeSt试验中，该试验没有达到主要疗效终点。该试验在六至九岁年龄组中取得了统计学显著的结果。我们于2024年第二季度在该人群中启动了NEAt临床试验，预计将于2025年第四季度公布NEAt临床试验的结果，但不能保证这项研究的结果将是积极的，或者它们将允许进一步开发这一治疗适应症。
EryDex将需要额外的临床和非临床开发、多个司法管辖区的监管审查和批准、大量投资、获得足够的商业制造能力和重大营销努力，然后我们才能从产品销售中获得任何收入。即使我们获得监管机构批准，我们也无法确定EryDex是否会获得监管机构批准或成功商业化。此外，由于EryDex是我们最先进的候选药物，而且我们的其他候选药物都基于相同的AIDE平台技术，如果EryDex遇到安全性或有效性问题、发育延迟或监管问题或其他问题，我们的开发计划和业务将受到重大损害。
我们没有批准商业销售的候选药物，我们从未从销售中产生任何收入，而且我们可能永远不会盈利。*
我们没有批准销售的候选药物，从未从销售中产生任何收入，从未盈利，也预计在可预见的未来不会盈利。自成立以来，我们每年都出现净亏损。截至2024年6月30日和2023年6月30日的季度，我们的净亏损分别为2，770万美金和490万美金。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为3.585亿美金。
在我们能够产生任何收入之前，我们需要为与EryDex相关的预期临床和开发活动投入大量资金，并且我们可能无法以可接受的条款获得足够的资金（如果有的话）。我们筹集的任何额外债务融资或额外股权可能包含对我们不利和/或导致稀释我们股东的条款。
我们预计，如果有的话，可能需要几年的时间，我们才能准备好商业化候选药物。我们预计在可预见的未来将继续遭受损失，并且随著我们追求当前的战略方向、为任何候选药物寻求监管批准、为任何已批准的候选药物做好准备并开始商业化，以及增加基础设施和人员来支持我们的药物开发工作和运营作为上市公司，我们预计这些损失将会增加。我们预计未来几年任何此类损失都可能是巨大的。这些净损失和负现金流已经并将继续对我们的股东权益和营运资金产生不利影响。此外，这些净亏损过去曾大幅波动，预计将继续按季度或按年度大幅波动。为了实现并保持盈利，我们必须开发并最终商业化一种收入可观的药物。然而，我们可能永远无法成功开发出商业药物。
我们希望探索合作伙伴关系和许可机会，以支持EryDex和其他候选药物的未来开发。在我们追求当前的战略方向时，我们还可能会遇到其他不可预见的费用、困难、并发症、延误以及其他已知和未知的挑战。
存在许多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者何时或是否能够产生收入或实现盈利。如果我们确实实现了盈利能力，我们可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力，我们将继续进行大量研发和其他支出来开发和营销额外的候选药物。
我们可能被要求向EryDel股东支付里程碑式付款，或根据与EryDex的开发和商业化相关的Eib机制，如果获得批准，这可能会对EryDex的整体盈利能力产生不利影响。*
就EryDel收购而言，我们可能需要向EryDel股东额外支付总计高达48500加元的潜在现金付款，其中包括在实现指定开发里程碑后最高500加元（该里程碑于2024年第二季度实现），NDA接受时为2500加元，达到指定的批准里程碑后，最高可达6000美金的发票，达到指定的市场和销售里程碑后，最高可达39500美金的发票，无需向EryDel支付特许权使用费。如果获得批准，这些里程碑义务可能会给我们带来大量额外成本，转移我们业务其他方面的资源，并对EryDex的整体盈利能力产生不利影响。我们可能需要获得额外的融资来满足这些里程碑付款，并且无法确定是否会以对我们有利的条款提供任何额外的资金（如果需要的话），或者根本无法确定。在截至2024年6月30日的三个月内，我们招募了第一名患者参加了三期NEAt临床试验。 在实现里程碑后45天内，我们必须将这一成就通知前EryDel股东。此外，在收到通知后30天内，我们必须根据与EryDel收购相关的收购协议向前EryDel股东支付500万美金的现金里程碑付款。我们无需就与开发相关的里程碑向EryDel股东进一步付款。与EryDel收购相关的其余潜在或有付款与市场监管和销售里程碑有关。
此外，就EIB融资而言，我们还需要向EIB支付额外付款，包括（i）其下未偿贷款的利息付款，（ii）根据2023年10月23日收购EryDel产生的收入的一定百分比进行付款，该付款将从6月30日开始每年支付，2027年就上一财年而言，以及（iii）在发生某些事件时偿还EIB融资项下贷款的本金。EIB机制下发生某些违约事件，包括未能在EIB到期时付款（受三（3）个工作日的宽限期限制），将导致EIB有权加速并要求立即支付EIB机制下的所有未偿债务，以及应计利息（如果有）和任何预付费。我们可能需要额外的资金才能支付此类付款。
如果我们不有效管理我们的运营，我们未来的业绩可能会受到影响。
结合我们的新战略追求，我们可能会通过收购EryDel扩大我们的规模和业务。我们未来的成功在一定程度上取决于我们管理此类扩大业务的能力，这可能会给管理层带来重大挑战，包括与新业务的管理和监控以及相关成本和复杂性增加相关的挑战。无法保证我们会成功，也无法保证我们会实现预期的协同效应和我们未来可能进行的任何未来收购或战略交易的其他利益。
我们的财务业绩过去是如此，未来可能会受到记录善意和无形资产的减损费用的不利影响。*
我们的财务业绩过去是如此，未来可能会受到与收购相关的声誉和无形资产记录所产生的减损费用的不利影响。例如，在截至2024年6月30日的季度内，我们因EryDel收购产生了1710美金的净利润损失。此外，我们在截至2022年9月30日的季度中产生了80美金的善意减损费用，并在截至2023年3月31日的季度中产生了590美金的IPR & D无形资产减损费用。此外，我们未能识别或准确评估因EryDel收购而假设的必要技术投资的规模，可能会导致意外诉讼或监管风险、不利的会计费用、预期税收优惠损失或对我们的业务、经营运绩或财务状况产生其他不利影响。
与我们候选药物开发相关的风险
EryDex治疗A-t的III期NEAt临床试验将根据EryDel与FDA协商的协议进行，我们对该试验的执行可能会被推迟，可能不会成功，并且可能不会获得NDA批准，从而对我们的业务和股价产生不利影响。
随著收购我们的三期主导资产EryDex，我们于2024年上半年启动了三期NEAt临床试验。NEAt协议是与FDA达成的SPA协议的主题。在以下情况下，FDA可以撤销或更改其SPA协议：
• 出现在方案评估时未被认识到的公共卫生问题，或者审查部门主任确定在测试开始后已经发现了对确定安全性或有效性至关重要的实质性科学问题;
• 申办者未能遵循与FDA商定的方案;或
• 申办者在SPA变更请求中提供的相关数据、假设或信息被发现是虚假陈述或错误陈述，或者被发现遗漏了相关事实。
可以修改记录的SPA，并且此类修改将被视为对FDA审查部门具有约束力，除非在上述情况下，如果FDA和申办者书面同意修改方案并且此类修改旨在改进研究。然而，SPA并不能保证试验会成功，我们3期NEAt临床试验的执行可能会被推迟，即使成功也可能不会获得FDA的批准。
我们或与我们签订相关协议的任何未来开发合作伙伴都必须根据研究计划和方案以及适用的监管要求进行临床和非临床试验。FDA或美国以外的类似监管机构，包括在欧盟，可能不同意我们或任何未来开发合作伙伴临床试验的设计或实施。我们或我们的任何未来开发合作伙伴可能无法向FDA或美国以外的其他监管机构证明令人满意，包括在欧盟，候选产品对于任何适应症都安全有效。
此外，我们还负责确保我们的每项非临床研究和临床试验都按照研究计划和方案以及适用的监管要求进行，并确保候选药物的生产和测试符合适用的GMP要求和其他适用的监管要求。如果我们或任何未来的开发合作伙伴无法证明我们的候选药物是按照适用法规生产和进行的，那么我们可能无法提交适当的证据来支持药物批准申请，当局可能会拒绝或相关申请。
临床药物开发是一个漫长、昂贵且不确定的过程。临床前研究和早期临床试验的结果并不总是能够预测未来的结果。我们可能进入临床试验的任何候选药物都可能无法在后续临床试验中取得有利结果（如果有的话），也无法获得上市批准。
药物的研发风险极大。只有一小部分进入开发过程的候选药物获得了上市批准。在获得监管机构销售任何候选药物的上市批准之前，我们必须完成临床前开发，然后进行广泛的临床试验，以证明我们的候选药物在人体中的安全性和有效性。临床测试成本高昂，可能需要多年时间才能完成，而且其结果本质上是不确定的。
临床前研究和已完成的临床试验的结果不一定能预测未来的结果，我们当前的候选药物可能不会得到进一步开发或在以后的研究或试验中取得有利的结果。临床试验失败可能由多种因素造成，包括但不限于研究设计、剂量选择、安慰剂效应、患者入组标准以及未能表现出有利的安全性或有效性特征的缺陷。因此，临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段。EryDel进行的三期ATTeSt临床试验未能达到主要终点，并且可能会受到COVID-19大流行期间缺失日期的负面影响。尽管早期的临床前研究或临床试验取得了结果，但制药行业的几家公司在将其候选药物推进后期临床试验时遭遇挫折，但由于缺乏疗效或不良安全性特征。此外，从临床前试验和临床试验中获得的数据容易受到不同的解释，监管机构可能不会像我们那样有利地解释我们的数据，这可能会进一步推迟、限制或阻止开发工作、临床试验或上市批准。此外，随著特定类别药物中竞争更多的候选药物
从临床开发到监管审查和批准，监管机构可能要求的临床数据数量和类型可能会增加或变化。
如果由于安全性或有效性问题，我们无法完成任何未来候选药物的临床前研究或临床试验，或者如果这些试验的结果不足以让监管机构相信其安全性或有效性，我们将无法获得上市批准进行商业化。即使我们能够获得当前和未来候选药物的上市批准，这些批准也可能是针对偏离我们预期方法的适应症或剂量水平，或者可能包含其他限制，从而对我们从这些候选药物的销售中产生收入的能力产生不利影响。
早期临床试验的结果可能并不表明注册临床试验中可能获得的结果，这可能会推迟或阻止获得监管机构的批准。
临床开发成本高昂，可能需要多年时间才能完成，而且其结果本质上是不确定的。临床试验过程中随时可能发生失败。临床前研究和早期临床试验的成功可能无法预测大型临床试验的结果，即使成功，早期或小型临床试验的先前结果也可能无法在进一步的临床试验中复制或显示出有利的结果。例如，EryDel此前曾致力于开发EryDex来治疗A-t。虽然我们在EryDex 3期A-t临床开发过程中没有看到显著安全性问题的证据，但它未能达到主要终点，但在特定人群（六至九岁）中显示出统计学上有效的结果。我们计划在人群中进行三期NEAt临床试验（ 即 六至九岁）被发现在统计学上有效。然而，对该人群的进一步研究可能无法复制之前的结果。因此，EryDel之前进行的临床试验可能没有发现安全问题，即使存在。我们认为受EryDex影响的生化途径与多种生物过程和疾病状况有关，使用我们的候选药物治疗大量患者可能会出现意想不到的AE，这可能会对他们的安全性产生负面影响。
制药和生物技术行业的许多公司在早期开发中取得积极成果后，或在关键试验中取得积极成果后，在后期临床试验中遭受了重大挫折，我们也经历过并且可能面临类似的挫折。此外，EryDex正在调查的患者人群存在许多可能导致严重疾病或死亡的合并症，这可能归因于EryDex，从而对我们候选药物的安全性产生了负面影响。如果我们正在进行或未来的EryDex临床试验的结果在疗效方面不确定，如果我们没有达到具有统计学意义的临床终点，或者如果临床试验期间出现意想不到的安全性问题或不良事件，我们可能会被阻止或推迟获得上市批准，即使我们获得上市批准，任何销售也可能会受到影响。
我们将产生额外的成本，并且可能会延迟完成或最终无法完成候选药物的开发和商业化。
对于我们可能获得的任何处于临床和临床前开发的候选药物来说，失败的风险都很高。我们的候选药物的临床试验和制造，以及我们的候选药物的制造和营销（如果获得批准），将受到美国和其他我们打算测试和营销我们的候选药物的众多政府当局的广泛和严格的审查和监管。在获得监管机构批准我们的任何候选药物的商业销售之前，我们必须通过彻底的漫长、复杂且昂贵的临床前测试和临床试验证明我们的候选药物在每个目标适应症中安全有效。我们可能无法开发出FDA和其他外国监管机构可以接受的试验设计。每种候选药物都必须在其预期患者人群及其预期用途中证明足够的风险与效益特征。
临床试验费用高昂，可能需要多年时间才能完成，而且其结果本质上是不确定的。我们无法保证未来的任何临床试验将按计划进行或按计划完成（如果有的话）。临床试验过程中随时可能发生失败。例如，2022年1月25日，FDA全面暂停atuzaginstat（COR 388）的IND。此外，使用COR 388治疗阿尔茨海默病的2/3期研究未能达到主要终点。COR 388是我们已被授权的资产之一。2023年3月8日，FDA对与EryKit中使用的新成分的可浸提物和可浸提物相关的EryDex IND进行了部分临床暂停。FDA随后于2023年9月23日解除了部分临床搁置。此外，EryDel进行的III期ATTeSt研究未能达到主要终点。即使未来的任何临床试验按计划完成，我们也无法确定其结果将支持我们潜在候选药物的安全性和有效性。
有针对性的适应症或支持此类候选药物的持续临床开发。我们正在进行的和未来的任何临床试验结果可能不会成功。
此外，即使此类试验成功完成，我们也无法保证FDA或外国监管机构会像我们一样解释结果，在我们提交候选药物批准之前可能需要进行更多试验。此外，另一个监管机构可能认为支持一个司法管辖区批准的可接受结果不足以支持该另一个司法管辖区的监管批准。如果试验结果不令FDA或外国监管机构满意，无法支持上市申请，我们可能需要花费大量资源（我们可能无法使用）来进行额外试验，以支持我们候选药物的潜在批准。
如果我们需要对候选药物进行临床前研究、临床试验或其他超出我们目前考虑的测试的测试，如果我们无法成功完成候选药物的临床前研究、临床试验或其他测试，如果这些试验或测试的结果不呈阳性或仅适度阳性，或者如果存在疗效安全性问题，我们可以：
• 延迟获得我们候选药物的上市批准;
• 根本没有获得上市批准，或者监管机构可能暂停、更改或撤回已批准产品的上市批准;
• 获得不像预期或期望那么广泛的适应症、剂量或患者人群的批准;
• 获得包含重大使用或分发限制或安全警告（包括盒装警告）的标签的批准;
• 须遵守额外的上市后测试要求;或
• 获得上市批准后将该药物下架。
如果我们在测试或获得上市批准方面遇到延误，药物开发成本也会增加。我们不知道任何临床试验是否会按计划开始、是否需要修改或是否会按计划完成，或者根本不知道。重大的临床前研究和临床试验延迟也可能会缩短我们可能拥有将候选药物商业化的独家权利的任何期限，可能会让我们的竞争对手在我们之前将候选药物推向市场，并且可能会损害我们成功商业化候选药物的能力（如果获得批准），其中任何一种都可能会损害我们的业务和运营结果。此外，许多导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素也可能最终导致临床试验的终止或暂停。任何这些事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。终止我们候选药物的任何临床试验都将损害我们的商业前景和创收能力。
我们的候选药物可能会导致或归因于它们的不良副作用，或具有其他延迟或阻止其监管批准或限制其商业潜力的性质。
由我们的候选药物引起的不良副作用，或者可能被进行我们临床试验的研究人员确定为与我们的候选药物相关，甚至与利用类似作用机制或通过类似生物疾病途径发挥作用的开发中的竞争产品相关的不良副作用可能会导致我们或监管机构中断、延迟、或停止临床试验，并可能导致FDA或其他监管机构延迟或拒绝监管批准以及潜在的产品责任索赔。在使用我们的候选药物或通过类似生物学途径发挥作用的其他化合物治疗期间出现的AE和严重不良事件可能被认为与我们的候选药物有关。这可能需要更长、更广泛的3期临床开发，或者监管机构可能会增加批准、营销或维护我们的候选药物所需的数据和信息量，并可能导致负面标签或限制性REMS或类似的外国策略。这也可能导致我们的候选药物无法获得批准。
任何或所有这些事件的发生可能会导致我们候选药物的开发被推迟或终止，这可能会对我们的业务和前景产生重大不利影响。我们的候选药物过去和未来可能被认为会导致AE和严重不良事件。
我们候选药物的临床试验可能无法发现患者可能出现的所有可能的不良事件。
临床试验是在潜在患者人群的代表性样本中进行的，这些患者人群可能具有显著的变异性。根据设计，临床试验基于有限数量的受试者，并且接触产品的持续时间有限，以确定候选药物是否表现出获得监管批准所需的有效性和安全性的实质性证据。与任何统计抽样的结果一样，我们无法确定候选药物的所有副作用都可以被发现。可能的情况是，只有大量患者在更长的时间内接触候选药物，才能确定更完整的安全性特征。此外，即使是更大规模的临床试验也可能无法识别罕见的严重不良事件，而且此类研究的持续时间可能不足以识别这些事件可能发生的时间。其他产品已获得监管机构批准，但在批准后发现了安全问题。此类安全性问题导致标签变更、通过使用REMS或类似的外国战略限制分销，或产品从市场撤出，我们的任何候选药物都可能面临类似的风险。
尽管到目前为止，我们还没有在目前正在接受EryDex临床试验的患者人群中看到我们的候选药物存在重大安全性问题的证据，但如果获得批准，可能会出现之前未报告的不良反应，FDA或其他监管机构可能会要求额外的安全性数据，作为我们努力获得候选药物批准的条件或与之相关。如果我们的产品上市后出现或发现安全问题（如果有的话），我们可能会做出决定或被监管机构要求修改我们产品的标签、召回我们的产品，甚至撤回对我们产品的批准。
如果我们无法成功证明EryDex和当前可用的皮质类固醇之间的有利差异，我们的业务将受到损害，并且我们从此类药物中产生收入的能力也将受到严重损害。
我们的业务模式是开发非专利药物，为此，我们将通过FDA的505（b）（2）监管途径直接开发红细胞包封制剂。为了获得足够的报销和利用，我们的候选药物需要与当前可用的仿制药表现出差异。如果我们无法通过显示批准的标签中反映的安全性或有效性优势来区分EryDex与当前可用的皮质类固醇，那么我们的业务将会受到损害，并且我们从此类药物中产生收入的能力也将受到严重损害。
由于EryDex的潜在罕见病目标患者群体很小，而且可解决的患者群体更小，因此我们可能无法有效完成临床试验或将候选药物商业化。
EryDex正在开发治疗罕见疾病。我们对患有这些疾病的人数以及有可能从EryDex治疗中受益的患有这些疾病的人数的预测是基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献或患者基础，并且可能被证明是不正确的或包含错误的。新研究过去已经并可能继续改变这些疾病的估计发病率或患病率。我们无法准确预测可能接受治疗的患者数量。此外，由于该候选药物的潜在可达患者人群有限，因此我们可能无法及时在临床试验中招募足够数量的患者。此外，即使我们成功开发这项资产并获得商业批准，我们也可能无法为EryDex获得可观的市场份额。由於潜在目标人群非常少，我们可能无法及时或根本无法有效完成临床试验，并且可能无法从该资产的开发或潜在商业化中获得任何显著回报。
与我们的财务状况相关的风险
我们是一家临床阶段的生物技术公司，运营新收购业务的历史有限，这可能使得评估我们未来生存能力的前景变得困难。
自成立以来，我们一直专注于新型治疗方法，以改善被诊断患有阿尔茨海默氏症和其他退行性疾病的患者的生活。2022年收购Novosteo后，我们将运营重点转移到开发骨靶向药物平台和先导化合物NOV 004上，用于开发治疗罕见骨骼疾病、骨折和损伤。2023年1月，我们做出了一项战略决策，将骨靶向药物平台的许可权授予出去，并通过于2023年10月完成对EryDel的收购，优先考虑资本资源来扩大我们的开发管道。我们经营新收购业务的历史有限，这可能会使
很难评估我们迄今为止业务的成功并评估我们未来的生存能力。药物开发是一项高度不确定的事业，并且涉及很大程度的风险。迄今为止，我们只启动了两项后期临床试验，其中一项是由EryDel发起的，而且我们尚未获得任何候选药物的上市批准，也没有生产商业规模的候选药物，也没有安排第三方代表我们这样做，也没有进行成功候选药物商业化所需的销售和营销活动。我们作为一家公司的运营历史较短，因此对我们未来成功和生存能力的任何评估都存在很大的不确定性。我们将在快速发展的领域遇到临床阶段生物技术公司经常遇到的风险和困难，而我们尚未证明有能力成功克服这些风险和困难。如果我们不成功解决这些风险和困难，我们的业务就会受到影响。
我们将需要大量额外资金来资助我们的运营并评估未来的候选药物。如果我们无法在需要时或以可接受的条件筹集这笔资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的药物开发计划或其他业务。
自成立以来，我们使用了大量现金来资助我们的运营，我们预计在可预见的未来，与我们正在进行的活动有关的费用将大幅增加，特别是在我们评估和开发候选药物时。此外，如果我们获得任何未来候选药物的上市批准，我们预计将产生与销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。
EryDex的进一步开发将需要我们承担大量额外费用。此外，我们预计需要大量额外资金来资助此类付款并推进EryDex的开发和优化商业化，并且无法保证此类额外资金将以我们可以接受的条款提供，或者根本无法保证。如果不能及时获得足够的资金，我们可能无法有效实施我们的战略计划。
因此，我们需要获得大量额外资金才能全面执行我们的企业战略。截至2024年6月30日，我们拥有5940美金的现金、现金等值物和短期投资。如果相关公司受到重大不利影响、无法偿还到期债务证券、信用评级下调，或者这些证券的公开交易价格下降，我们可能需要确认这些投资的价值损失。
我们相信，我们现有的资本资源将足以为我们预计的运营提供资金，其中包括到2026年通过第三期NEAt临床试验与EryDel主要资产相关的预期临床和开发活动。然而，不断变化的情况可能会导致我们增加支出的速度远远快于目前的预期，并且由于超出我们控制范围的情况，我们可能需要花费比目前预期更多的钱。如果我们选择比目前预期更快地扩张，我们可能需要比预期更快地筹集额外资金。我们未来资金需求的金额和时间将取决于许多因素，其中一些因素超出了我们的控制范围，包括但不限于：
• 我们候选产品的开发和临床试验进行的进展速度;
• 我们成功确定合作伙伴和许可机会以支持EryDex未来发展的能力;
• 寻求和获得FDA和任何其他监管机构批准的结果、成本和时间;
• 我们获取或追求的候选药物的数量和特征;
• 我们有能力生产足够数量的候选药物和设备;
• 我们需要扩大我们的研究和开发活动;
• 与确保和建立商业化和制造能力相关的成本;
• 收购、许可或投资企业、候选药物和技术的成本;
• 我们维持、扩大和捍卫智慧财产权组合范围的能力，包括我们可能被要求支付或可能收到的与任何专利或其他智慧财产权的许可、提交、起诉、辩护和执行有关的任何付款的金额和时间;
• 我们保留管理层和雇用科学和临床人员的需求和能力;
• 竞争药物和候选药物以及其他市场发展的影响;
• 我们需要实施额外的内部系统和基础设施，包括财务和报告系统;
• 发展我们的组织和扩大设施规模以满足我们的预期增长的成本;
• 我们未来可能达成的任何合作、许可或其他安排的经济和其他条款、时机和成功;以及
• 我们向EryDel股东支付未来里程碑款项以及偿还Eib融资义务的能力和时间。
我们可能无法以可接受的条款或根本无法获得额外资金。任何此类融资都可能导致股东稀释、债务契约和还款义务的强加，或可能影响我们业务的其他限制。我们还可能被要求通过与合作伙伴的安排或其他可能要求我们放弃部分技术或候选药物的权利或以其他方式同意对我们不利的条款来寻求资金。
Eib机制的条款对我们的运营和财务灵活性进行了限制。
就Eib融资而言，我们受到运营限制和契约的约束，这些限制了我们为运营融资、从事业务活动或扩展或全面推行其业务战略的能力。例如，除非我们获得Eib的批准，否则Eib设施会限制我们以下方面的能力：
• 承担额外债务或就债务提供担保;
• 招致扣押权;
• 进行投资、收购、贷款或预付款;
• 出售资产;
• 向股权持有人进行分配，包括股息和分配以及赎回、回购或报废我们的股本;
• 进行某些对冲交易;
• 进行根本性变革，包括合并和整合;
• 与附属公司进行交易;
• 改变我们业务的性质;以及
• 改变我们的管理。
此外，Eib融资要求我们满足某些报告和运营契约，包括维持现金或现金等值物的一定最低不受限制余额的义务。我们遵守这些契约的能力可能会受到我们无法控制的事件的影响，并且我们可能无法满足这些契约。
EIB贷款包括习惯性违约事件，包括未能支付本金、利息或某些其他到期金额;陈述和保证的重大不准确;违反契约;交叉违约其他债务（导致其他贷方有权在任何宽限期生效后加速偿还此类债务）;某些破产和无力偿债事件;某些未解除的判决;以及重大不利变化。违反任何这些契约都可能导致EIB机制下的违约事件。如果违约事件发生且根据财务条款仍在持续，EIB可能会加速履行EryDel在其中的所有义务，并要求我们根据担保付款。贷方宣布违约事件的任何行为都可能严重损害我们的业务和前景，并可能导致我们普通股价格下跌。
不稳定的市场和全球经济状况，包括影响金融服务业的不利事态发展，例如涉及流动性、金融机构违约或不履行的实际事件或担忧，可能会对我们的业务、财务状况和股价产生不利影响。
全球信贷和金融市场经历了波动，包括由于COVID-19大流行、利率变化和经济通胀，其中包括流动性和信贷可用性减少、消费者信心下降、经济增长下降、高通胀、经济稳定的不确定性和失业率变化。金融市场和全球经济也可能受到军事冲突、恐怖主义行为或其他地缘政治事件当前或预期影响的不利影响。美国实施的制裁
各国和其他国家应对此类冲突，包括乌克兰冲突，也可能继续对金融市场和全球经济产生不利影响，受影响国家或其他国家的任何经济对策都可能加剧市场和经济不稳定。无法保证信贷和金融市场以及对经济状况的信心不会进一步恶化。我们的业务策略可能会受到任何此类经济低迷、不稳定的商业环境或持续不可预测和不稳定的市场状况的不利影响。未能及时获得任何必要的融资可能会对我们的增长战略、财务业绩和股价产生重大不利影响。
我们定期在第三方金融机构维持超过FDIC保险限额的现金余额。尽管我们认为必要或适当地评估我们的银行关系，但我们获得足以为我们当前和预计未来的业务运营融资或资本化的资金来源的机会可能会因影响我们、与我们直接有安排的金融机构或金融服务行业或整体经济的因素而受到严重损害。这些因素可能涉及与我们有财务或业务关系的金融机构或金融服务行业公司，但也可能包括涉及金融市场或金融服务行业的因素。
我们未能维持适用于义大利生物技术公司的某些税收优惠可能会对我们的运营运绩、现金流和财务状况产生不利影响。
作为一家拥有义大利生物技术子公司的公司，我们受益于某些税收优势，包括例如研发税收抵免，这是一项旨在刺激研究和开发的义大利税收抵免。研发税收抵免可以抵消某些税收和缴款的支付（例如，社会缴款、应付增值税、登记费、所得税和预扣税以及公司通常每月支付的所有其他税务相关项目）。对于符合条件的研发活动，税收抵免相当于2022和2021财年发生的成本的20%，每年最高金额为440欧元（400欧元）。2023年，税收抵免率降至某些活动合格费用的10%，抵免的年度上限增至550欧元（500欧元）。截至2023年、2022年和2021年12月31日止年度，公司发生的费用产生的税收抵免总额分别为90欧元（80欧元）、110欧元（100欧元）和200欧元（180欧元）。义大利税务机关可以审计每个已申请研发税收抵免的研发项目，并评估其认为该项目是否符合研发税收抵免的资格。义大利税务当局可能会质疑我们就研发活动获得某些减税或扣除的资格或计算。如果义大利税务当局取得成功，研发税收抵免可能会减少，这将对我们的经营运绩和未来现金流产生负面影响。我们相信，由于我们业务运营的性质，我们将继续有资格获得研发税收抵免。然而，如果义大利政府决定取消或减少研发税收抵免的范围或税率（义大利政府可以随时决定这样做），我们的运营运绩可能会受到不利影响。
与我们候选药物的监管审查和批准以及其他法律合规事项相关的风险
我们无法确定FDA或外国监管机构是否会允许我们继续进行任何当前或未来拟议的临床试验设计。我们的候选药物可能无法获得监管机构的批准，如果没有监管机构的批准，我们将无法营销我们的候选药物。
我们目前还没有批准销售的候选药物，我们无法保证我们将拥有可上市的候选药物。我们产生与销售相关收入的能力（如果有的话）将取决于我们候选药物的成功开发和监管机构的批准。
候选药物的开发以及与其批准和营销相关的问题受到美国FDA和其他国家监管机构的广泛监管，各国的法规有所不同。在获得FDA的NDA批准之前，我们不得在美国销售任何候选药物。类似的要求适用于国外。我们尚未提交任何候选药物的营销申请。
由于EryDex使用DSP，我们相信它将有资格通过FDA的505（b）（2）监管途径和其他外国司法管辖区的相应监管途径获得FDA批准。505（b）（2）候选药物的临床要求因产品而异，主要取决于候选药物是否声称新的适应症、提供不同的给药途径，或声称与药物相比安全性有所提高。
现有已批准的产品，可能包括生物等效性试验、有限安全性和有效性试验或完整的1期至3期试验。
NDA必须包括广泛的临床前和临床数据以及支持信息，以确定候选药物对每个所需适应症的安全性和有效性。NDA还必须包括有关药物化学、生产和控制的重要信息。获得NDA的批准是一个漫长、昂贵且不确定的过程，我们可能无法成功获得批准。FDA审查流程可能需要数年时间才能完成，而且无法保证获得批准。如果我们向FDA提交NDA，FDA必须决定是否接受或拒绝提交该提交。我们无法确定FDA是否会接受任何提交的提交材料进行归档和审查。其他司法管辖区的监管机构可能会提出类似的要求，并有自己的候选药物审批程式。即使药物获得批准，FDA或类似的外国监管机构也可能会限制药物上市的适应症，要求在药物标签上注明广泛的警告，或者要求昂贵且耗时的临床试验或报告作为批准条件。美国以外国家/地区的监管机构也对候选药物的批准提出了要求，我们在这些国家/地区上市之前必须遵守这些要求。在一个国家获得候选药物上市的监管批准并不能确保我们能够在任何其他国家获得监管批准。此外，美国或其他国家上市申请的延迟批准或拒绝可能基于许多因素，包括监管机构对额外分析、报告、数据、临床前研究和临床试验的要求，有关数据和结果不同解释的监管问题，药物开发期间监管政策的变化以及有关我们的候选药物或其他候选药物的新信息的出现。此外，监管机构对我们任何候选药物的批准都可能被撤回。
临床开发的任何阶段都可能发生临床失败，我们之前从未提交过NDA或类似的外国申请。
FDA或其他外国监管机构可能会限制我们进行潜在临床项目的能力，这可能会对我们产生重大不利影响。提交成功的NDA或类似的外国申请是一个复杂的过程。作为一个组织，我们从未进行过注册临床试验，在准备、提交和起诉监管文件方面经验有限，也没有提交NDA或类似的外国申请。未能开始或完成或延迟我们计划的临床试验将阻止或延迟我们寻求批准或商业化候选药物，如果获得批准，则商业化，并且未能及时成功完成我们的任何候选药物的任何这些活动可能会对我们的业务和财务业绩产生重大不利影响。临床试验的开始、入组和完成可能会因多种原因而推迟或暂停，包括：
• 无法获得临床试验所需的足够资金;
• 无法与潜在的CROs和试验地点达成可接受的条款协议，其条款可能需要进行广泛谈判，并且不同的CROs和试验地点之间可能存在很大差异;
• 临床搁置、对开始或继续临床试验的其他监管机构反对或无法获得监管机构批准在需要此类批准的国家开始临床试验;
• 与FDA或非美国监管机构就我们临床试验的范围或设计进行讨论;
• 无法识别和维护足够数量的试验中心，其中许多可能已经在参与其他临床试验计划，包括一些可能针对我们候选药物目标相同适应症的试验中心;
• 无法获得IRC的批准或伦理委员会的积极意见来在各自的研究中心进行临床试验;
• 患者经历的严重或意外的药物相关不良反应，已导致并可能导致FDA或非美国监管机构完全或部分临床搁置;
• 无法及时生产临床试验所需的足够数量的候选药物或设备;
• 由于各种原因，招募和招募患者参与临床试验困难，包括找到罕见疾病患者的能力、满足我们研究的招募标准以及与我们候选药物相同适应症的其他临床试验项目的竞争;
• 临床试验进行后无法留住入组的患者;以及
• 由于或担心自然灾害（例如地震、海啸、电力短缺或停电、洪水或季风）、公共卫生危机（例如流行病和流行病）、政治危机（例如恐怖主义、战争、政治不稳定或其他冲突）、网络攻击，招募可能会被推迟或中断，或者患者可能会退出临床试验，或在我们位于美国或欧洲的临床试验中心或周围发生的其他超出我们控制范围的事件。
此外，临床试验的设计可以决定其结果是否支持药物的批准，而临床试验设计中的缺陷可能在临床试验顺利进行之前才会变得明显。监管要求和指南也可能发生变化，我们可能需要与适当的监管机构一起修改临床试验方案以反映这些变化。修正案可能要求我们重新提交临床试验方案给IRS或伦理委员会进行重新审查，这可能会影响临床试验的成本、时间或成功完成。
此外，如果我们被要求对候选药物进行超出预期的额外临床试验或其他临床前研究，我们获得这些候选药物监管机构批准并从其销售中产生收入的能力也将受到同样的损害。
我们候选药物的临床试验过去曾被FDA搁置，并且未能证明安全性和有效性，令FDA满意， 如果我们候选药物的任何未来临床试验被FDA、EMA或美国以外的类似监管机构搁置，或未能证明安全性和有效性令其满意，或者没有以其他方式产生积极结果，我们可能会产生额外的成本或经历延迟完成或最终无法完成我们候选药物的开发和商业化。
在获得监管机构批准我们的任何候选药物的商业销售之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前研究和临床试验证明我们的候选药物在每个目标适应症中安全有效。每种候选药物都必须在其预期患者人群及其预期用途中证明足够的风险与效益特征。
临床测试成本高昂，可能需要多年时间才能完成，而且其结果本质上是不确定的。临床试验过程中随时可能发生失败。过去，我们候选药物的临床试验曾被FDA、EMA或美国以外的类似监管机构搁置，并且未能证明其安全性和有效性，令其满意。例如，2022年1月25日，FDA对atuzaginstat（COR 388）的IND进行了全面临床暂停，该公司是我们的资产之一，现已被授予许可。2023年3月8日，FDA对与EryKit中使用的新成分的可浸提物和可浸提物相关的EryDex IND进行了部分临床暂停。FDA随后于2023年9月23日解除了部分临床搁置。FDA可能会对我们当前或当前考虑的临床项目实施额外的临床搁置，或以其他方式限制我们继续推进其他正在进行的临床项目的能力。此外，我们候选药物的临床前研究结果可能无法预测早期或后期临床试验的结果，我们候选药物的早期临床试验结果可能无法预测后期临床试验的结果。例如，EryDel进行的3期ATTeSt研究未能达到其主要终点。一组患者或疾病适应症的临床试验结果可能无法预测另一组患者或疾病适应症的临床试验结果。在某些情况下，由于多种因素，相同候选药物的不同临床试验之间的安全性或有效性结果可能存在显著差异，包括方案中规定的试验程式的变化、患者人群规模和类型的差异、给药方案和其他临床试验方案的变化和遵守以及临床试验参与者的退出率。尽管已通过临床前研究和初步临床试验取得进展，但临床试验后期的候选药物可能无法表现出预期的安全性和有效性特征。尽管早期试验取得了令人鼓舞的结果，但由于缺乏功效或不可接受的安全问题，许多制药行业公司在先进的临床试验中遭遇了重大挫折。在退行性疾病中尤其如此，从历史上看，退行性疾病的失败率高于许多其他疾病领域。大多数开始临床试验的候选药物从未获得监管机构批准商业化。
此外，即使此类临床试验成功完成，我们也无法保证FDA、EMA或其他外国监管机构会像我们一样解释结果，在我们提交候选药物批准之前可能需要进行更多试验。此外，我们临床试验的主要研究者可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并因此类服务而获得报酬。在某些情况下，我们可能需要向FDA、EMA或其他监管机构报告其中一些关系。FDA、EMA或其他监管机构可能会得出结论，我们与
主要研究者造成了利益冲突或以其他方式影响了研究的完整性。因此，FDA、EMA或其他监管机构可能会质疑适用临床试验中心生成的数据的完整性，并且临床试验本身的实用性可能会受到损害。这可能会导致FDA、EMA或其他监管机构（视具体情况而定）推迟或拒绝我们的上市申请，并最终可能导致我们的任何候选药物被拒绝上市批准。如果试验结果对FDA、EMA或外国监管机构不满意，无法支持上市申请，我们可能需要花费大量资源（我们可能无法使用）来进行额外试验，以支持我们候选药物的潜在批准。即使我们的任何候选药物获得了监管机构的批准，此类批准的条款也可能限制我们候选药物的范围和用途，这也可能限制其商业潜力。
我们目前依赖并预计将继续依赖第三方来进行我们的一些临床前研究和临床试验以及我们研究和临床前测试的一些方面，并依赖第三方合同制造组织来制造和供应我们的临床前、临床和商业材料，而这些第三方可能表现不令人满意，包括未能在截止日期前完成此类试验、研究、制造或测试。
我们依赖并预计将继续依赖第三方，例如CROs、临床数据管理组织、医疗机构和临床研究人员，来进行我们研究、临床前测试以及临床试验的某些方面。我们目前还依赖并预计将继续依赖第三方CMO来生产和供应我们的临床前、临床和商业材料。任何这些第三方都可能终止与我们的合同或无法履行其合同义务。如果我们需要达成替代安排，这将推迟我们未来的药物开发活动。
我们对这些第三方的研究和开发活动的依赖减少了我们对这些活动的控制，但并没有减轻我们的责任。例如，我们仍然有责任确保我们的每项临床试验都按照试验的总体研究计划和方案进行。此外，FDA要求我们遵守当前的GCP法规来进行、记录和报告临床试验的结果，以确保数据和报告的结果可信、可复制和准确，并保护试验参与者的权利、完整性和保密性。我们还被要求注册任何未来的临床试验，并在一定时间内将已完成的临床试验的结果发布到政府赞助的资料库上。如果不这样做，可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。类似的要求和后果可能适用于美国以外的国家。
依赖第三方制造商会带来额外的风险，例如第三方可能违反制造协议、第三方可能在对我们来说成本高昂或不便的情况下终止或不续签协议，以及依赖第三方监管合规性、质量保证、安全和相关报告。第三方制造商可能无法遵守美国以外的GMP法规或类似监管要求。
如果这些第三方不能成功履行其合同义务、在预期期限内完成或按照监管要求或我们规定的方案进行我们的临床试验，我们将无法获得或可能被推迟获得我们可能开发的任何候选药物的上市批准，并且将无法或可能被推迟成功商业化我们的候选药物。
我们还希望依靠其他第三方来储存和分发用于我们未来临床试验的药品。我们分销商的任何表现失误都可能会推迟我们可能开发的任何候选药物的临床开发或营销批准或我们药品的商业化，从而产生额外的损失并剥夺我们的药品收入。
与我们候选药物和未来产品的生产和制造相关的风险
我们的生产能力可能不足以满足我们的需求。
未来我们的生产能力可能不足以满足我们业务的增长，包括生产足够数量的候选药物用于临床试验，并最终生产我们的客户和分销商。我们无法保证我们将或已经正确估计我们所需的制造能力，也无法保证我们所依赖的为制造过程提供所需机械和材料的第三方能够按照我们建议的时间表执行或满足我们的制造需求（如果有的话）。此外，如果我们出于任何原因必须增加产能，我们
可能需要进行大量投资，这可能导致大量融资需求或要求我们签订分包协议以外包部分生产。
我们可能无法获得生产候选药物所需的原材料和其他组件。
我们依赖第三方供应生产临床试验候选药物所需的各种材料。
如果我们与其中一个或多个供应商的协议被终止，或者如果其中一个或多个供应商无法满足我们的需求，我们的研究或计划的临床试验或商业化可能会出现延误。我们可能无法找到质量可接受、数量适当且成本可接受的替代供应商。
此外，这些材料还经过严格的制造工艺和严格的测试。这些材料的设施和制造工艺的完成和验证的延迟可能会对我们以具有成本效益且及时的方式完成试验和商品化的能力产生不利影响。如果我们在这些材料、化学品或生物产品的供应方面遇到困难，或者如果我们无法维持我们的供应协议，或在未来建立新的供应协议，我们的产品开发和业务前景可能会受到严重影响。
我们的制造设施须遵守政府的重要法规和批准。如果我们或我们的第三方制造商未能遵守这些法规或维持这些批准，我们的业务将受到重大损害。
我们目前在义大利梅多拉的工厂中部分生产红细胞装载机和EryKit。作为我们临床试验的一部分，我们和我们的第三方制造商接受欧盟成员国FDA主管部门和其他监管机构的持续监管和定期检查，以确保遵守GMP。任何未能遵守和记录我们或他们对此类GMP法规或其他监管要求的遵守情况可能会导致产品商业销售或临床试验的可用性严重延迟，可能导致临床试验终止或暂停，或者可能会延迟或阻止提交或批准我们产品的营销申请。
不遵守适用法规还可能导致欧盟委员会、FDA、个别欧盟成员国的国家当局或其他适用监管当局采取各种行动，包括：
• 处以罚款和其他民事处罚;
• 实施同意令或禁令;
• 要求我们暂停或暂停一项或多项临床试验;
• 暂停、更改或撤回监管批准;
• 推迟或拒绝批准待决申请或已批准申请的补充;
• 要求我们暂停制造活动或产品销售、进口或出口;
• 要求我们与医生和其他客户就与实际或潜在的安全性、有效性以及涉及我们产品的其他问题相关的担忧进行沟通;
• 强制召回产品或扣押产品;
• 实施运营限制;以及
• 寻求刑事起诉。
上述任何行为都可能损害我们的声誉、业务、财务状况或经营结果。此外，我们的主要供应商可能无法继续遵守所有适用的监管要求，这可能会导致我们无法及时并按所需数量生产产品（如果有的话）。此外，在考虑在美国、欧盟或其他地方获得销售批准之前，我们的供应商必须通过适用监管机构的审计。我们依赖供应商的合作和通过此类审计的能力，而审计和任何审计补救措施可能成本高昂。如果我们或我们的任何供应商未能通过此类审计，将影响我们在美国、欧盟或其他地方将候选药物商业化的能力。
我们的生产成本可能高于我们目前的估计。
我们根据适用于临床试验药物的生产最佳实践以及适用监管机构批准的规格生产候选药物。如果我们的任何候选药物被发现不合规，我们将被要求再次生产候选药物，这将产生额外的成本，并可能阻止按时向患者交付候选药物。
生产过程中固有的其他风险可能会产生同样的影响，例如：
• 大气受控区的污染;
• 无法使用的场所和设备;
• 新的监管要求要求部分和/或延长停止生产单位以满足要求;
• 缺乏合格人员;
• 长时间停电;
• 后勤错误;和
• 冷链破裂，冷链是在正确的温度范围和条件下储存和运输血液和血液制品的系统。
此外，直接或间接能源费率的上升可能会增加产品制造和物流成本。任何这些风险一旦发生，都可能扰乱我们的活动并损害我们的财务状况、业绩、声誉或增长。
我们产品的制造需要严格遵守医疗设备的监管要求，如果我们或我们的供应商遇到问题，我们的业务可能会受到影响。
我们产品的制造必须遵守美国对第二类医疗器械的严格监管要求和外国地区的其他监管要求。由于各种原因，我们产品的制造、质量控制、储存或分销过程中可能会出现问题，包括设备故障、未能遵守特定协议和程式、制造质量问题或原材料、机电、软体和其他组件的问题、供应商问题和自然灾害。如果生产过程中出现问题，受影响的产品可能不得不被丢弃。在欧盟，我们的RCL和EryKit医疗设备、注射器套件和过程溶液必须接受我们的公告机构的定期检查，以保持CE合格证书，使我们能够在医疗设备上贴上CE标志。我们还可能接受国家主管部门的突击审计，以确保遵守适用的监管要求。
由于MDR中的过渡性规定，自2017年5月起，由公告机构根据MED颁发的一些CE符合性证书，并于2021年5月26日仍然有效，对于第III类和lib类植入式医疗器械，将继续有效至2027年12月31日，对于其他第lib类医疗器械，将继续有效至2028年12月31日，具有测量功能或无菌的lia类和I类设备。第一类医疗器械，根据《医疗器械指令》的符合性评估程式不需要公告机构的参与，但根据《医疗器械指令》需要公告机构的参与，并且在2021年5月26日之前根据《医疗器械指令》发布了欧盟符合性声明，可以继续在欧洲经济区市场投放，直至2028年12月31日。医疗器械制造商只有在满足以下条件的情况下才能受益于上述延长的过渡条款期限：（i）设备继续符合DDD的要求，（ii）设计和预期用途没有重大变化，（iii）设备不会对患者、用户或其他人的健康或安全构成不可接受的风险，或保护公众健康的其他方面，（iv）制造商在2024年5月26日之前实施符合MDR要求的质量管理体系，（v）在2024年5月26日之前向公告机构提出申请，要求对CE合格证书涵盖的设备进行符合性评估，或旨在替代此类设备的设备，根据MDR并于2024年9月26日之前与公告机构签署相关书面协议，以及（vi）自2021年5月26日起，遵守与上市后监督、市场监督、警戒、确保经济运营商和设备的注册，以取代MDB中的相应要求。
此外，只有在以下情况下，这些CE符合性证书才能根据上述延长的过渡期限保持有效：（i）制造商与公告机构签署书面协议，对过期CE符合性证书所涵盖的设备或旨在替代该设备的设备进行符合性评估
在CE符合性证书到期之日之前，或（ii）欧盟成员国的主管当局已根据MDR第59（1）条或第97（1）条批准免除申请符合性评估程式。
任何未能遵守这些义务的行为都可能会影响我们在欧洲经济区的活动、现有CE符合性证书的续签以及未来的符合性评估活动。
制造问题或延误还可能导致成本增加、销售损失、客户关系损害、未能供货处罚、花费时间和费用调查原因，并根据原因，导致其他批次产品的类似损失。如果在产品投放市场之前没有发现问题，则可能会产生自愿召回、纠正措施或产品责任相关费用。如果我们的产品出现意外问题，或者如果我们或我们的供应商未能遵守CE标志后的监管要求，我们也可能会受到执法行动，例如限制制造过程、警告信、暂停、变更或撤回CE合格证书、民事或刑事处罚。如果我们在产品制造中遇到困难或产品召回，我们的业务可能会受到重大影响。
如果我们或我们的任何第三方制造商或供应商在未来候选药物的生产中遇到困难，或未能满足严格执行的监管标准，我们为临床试验或患者（如果获得批准）提供未来候选药物供应的能力可能会被推迟或停止，或者我们可能无法维持商业上可行的成本结构。
生产我们候选药物的过程受到严格监管，并面临多种风险。随著候选药物是通过临床前研究开发到后期临床试验以获得批准和商业化，开发计划的各个方面（例如制造方法）在过程中都会发生改变，以优化流程和结果是很常见的。此类变化存在无法实现这些预期目标的风险，任何这些变化都可能导致我们的候选药物表现不同，并影响计划临床试验或其他未来临床试验的结果。
为了对我们的候选药物进行临床试验，或供应未来的商业候选药物或设备，如果获得批准，我们将需要小批量和大批量生产它们。我们的制造合作伙伴可能无法以及时或具有成本效益的方式成功修改或扩大我们任何候选药物或设备的制造能力，甚至根本无法修改或扩大。此外，扩大规模活动期间可能会出现质量问题。如果我们的制造合作伙伴无法以足够的质量和数量成功扩大我们候选药物或设备的生产，该候选药物的开发、测试和临床试验可能会被推迟或变得不可行，并且任何由此产生的药物的监管批准或商业发布可能会被推迟或无法获得，这可能会严重损害我们的业务。EryKits或RCL中使用的任何这些材料的供应可能会受到限制，或者任何供应制造商可能不符合相关监管要求，如果我们无法以合理的价格获得足够数量的任何这些材料，或者如果我们在与制造商或供应商的关系中遇到延误或困难，EryKits和RCL的生产可能会被推迟。如果我们的任何供应商不愿意或无法履行其供应义务，并且我们无法及时并以有利的条件获得替代供应来源，我们的业务、财务状况和经营运绩可能会受到损害，我们的普通股和其他证券的市场价格可能会下跌。同样的风险也适用于我们的内部制造设施。
此外，任何候选药物的生产过程都要遵守FDA和外国监管机构的要求，并接受持续监督，我们需要与能够满足所有适用FDA和外国监管机构要求（包括遵守GMP）的制造商签订合同。持续的基础上。如果我们或我们的第三方制造商无法按照FDA或其他监管机构的要求可靠地生产候选药物，我们可能无法获得或维持商业化此类未来候选药物所需的批准。即使我们的任何候选药物获得监管机构的批准，也无法保证我们或我们的第三方合同制造商能够按照FDA或其他监管机构的要求生产已批准的药物，并生产足够数量的药物，以满足该药物潜在上市的要求，或满足潜在的未来需求。此外，我们或我们的合同制造商、任何未来的合作者及其合同制造商可能会接受FDA、欧盟成员国主管当局或其他类似外国监管当局的定期突击检查，以监控并确保遵守GMP。尽管我们努力审核和验证监管合规性，但FDA、欧盟成员国主管部门或其他类似外国监管部门的监管检查中可能会发现我们的一个或多个第三方制造供应商不符合GMP法规。我们或第三方制造商未能遵守适用法规可能会导致我们受到制裁，包括关闭第三方
药品批次或工艺的供应商或无效、罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停、变更或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选药物或药物、运营限制和刑事起诉，其中任何情况都可能对我们产品的供应（如果获得批准）产生重大不利影响，并严重损害我们的业务、财务状况运营结果和前景。任何这些挑战都可能推迟临床试验的完成，需要过渡性临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本，推迟候选药物的批准，损害商业化努力，增加我们的商品成本，并对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。
如果我们候选药物的市场机会比我们想像的要小，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。由于我们候选药物的目标患者人群很小，因此我们必须能够成功识别患者并获得可观的市场份额才能实现盈利和增长。
我们的研究和产品开发重点关注罕见和超罕见疾病的治疗。鉴于患有我们针对的疾病的患者数量很少，我们的盈利能力和增长取决于成功识别患有这些罕见和超罕见疾病的患者。我们对患有这些疾病的人数以及有可能从我们的候选药物治疗中受益的患有这些疾病的人数的预测是基于我们的信念和内部估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会和市场研究，但可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或患病率，因此，患有这些疾病的患者数量可能会低于预期。我们识别患有我们寻求治疗的疾病的患者的努力还处于早期阶段，我们无法准确预测可能获得治疗的患者数量。此外，我们每种候选药物的潜在可达患者群体可能有限，或者可能不适合使用我们的候选药物进行治疗，并且新患者可能会变得越来越难以识别或获得治疗，这将对我们的运营结果和业务产生不利影响。如果目前接受我们援助以支付药品费用的患者继续接受援助（如果获得批准），或者未来获得免费药品，将对我们的盈利能力产生负面影响。如果EryDex仅批准用于六至九岁之间的A-t患者，那么这将限制本已很小的患者群体。最后，即使我们为候选药物获得了重要的市场份额，由於潜在的目标人群非常小，尽管获得了如此重要的市场份额，我们可能永远无法实现盈利。
如果未来，我们无法建立销售和营销能力或与第三方达成协议来销售和营销我们可能开发并获得批准的任何候选药物，那么如果这些候选药物获得批准，我们可能无法成功商业化。
我们没有销售或营销基础设施，也没有候选药物（如果获得批准）或设备的销售、营销或分销方面的经验。为了让我们保留销售和营销责任的任何已批准候选药物取得商业成功，我们必须开发销售和营销组织，或将这些职能外包给第三方。未来，如果我们的一些候选药物获得批准，我们可能会选择建立一个有针对性的销售、营销和商业支持基础设施，以便销售或与合作者一起参与销售活动。
建立我们自己的商业能力以及与第三方达成安排以提供这些服务都存在风险。例如，可能会抑制我们将任何候选药物商业化的因素（如果获得批准），无论是单独还是与他人合作：
• 我们无法招募和保留足够数量的有效销售、营销、保险或报销、客户服务、医疗事务和其他支持人员;
• 销售人员无法接触医生，或者我们未能对足够数量的医生进行有关未来批准的候选药物的好处的教育;
• 报销专业人员无法就处方访问、报销和付款人的其他接受安排进行谈判;
• 如果获得批准，无法以足够的价格为我们的候选药物定价，以确保足够且有吸引力的盈利能力;
• 我们产品的定价，特别是与替代治疗方法相比;
• 针对我们的候选人预期治疗的适应症是否有替代有效治疗的可用性以及这些治疗的相对风险、收益和成本;
• 有限或封闭的分销渠道，使得我们难以将候选药物（如果获得批准）分发给部分患者人群;
• 缺乏销售人员提供的候选补充药物（如果获得批准），这可能使我们相对于拥有更广泛候选药物系列的公司处于竞争劣势;以及
• 与创建独立商业化组织相关的不可预见的成本和费用。
如果我们招募销售人员并建立营销和其他商业化能力的未来候选药物（如果获得批准）的商业发布被推迟或因任何原因没有发生，我们将过早或不必要地产生这些商业化费用。这可能是昂贵的，如果我们无法留住或重新定位我们的商业化人员，我们的投资就会失去。
如果我们与第三方达成安排来提供销售、营销、商业支持和分销服务，我们的销售收入或销售收入的盈利能力可能会低于我们营销和销售任何候选药物的情况，如果获得批准，我们可能会发展自己。此外，如果获得批准，我们可能无法成功与第三方达成安排将我们的候选药物商业化，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。我们可能对此类第三方几乎没有控制权，并且其中任何一方都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的候选药物（如果获得批准）。如果我们不能成功建立商业化能力（无论是自己还是与第三方合作），那么如果未来获得批准，我们就无法成功地将我们的候选药物商业化。
如果针对我们提起产品责任诉讼，我们可能会承担重大责任，并可能被要求限制我们候选药物的商业化（如果获得批准）。
由于候选药物的临床测试，我们面临著产品责任的固有风险，并且当我们将任何候选药物商业化（如果获得批准）时，将面临更大的风险。例如，如果我们的候选药物造成或被认为造成伤害，或者在临床测试、抢先体验计划、制造、营销或销售期间被发现不适合，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有危险、疏忽、严格责任或违反保证的指控。参与我们临床试验的参与者、患者、医疗保健提供者或使用、管理我们的候选药物或销售我们的候选药物（如果获得批准）的其他人可能会对我们提出产品责任索赔。也可以根据州消费者保护法提出索赔。如果我们无法成功保护自己免受产品责任索赔的侵害，我们可能会承担重大责任或被要求限制候选药物的测试和商业化。即使成功的防御也需要大量的财务和管理资源。无论优点或最终结果如何，责任索赔可能会导致：
• 对我们候选药物的需求减少或中断;
• 临床试验参与者退出且无法继续临床试验;
• 监管机构启动调查;
• 相关诉讼辩护的费用;
• 转移管理层的时间和资源;
• 向试验参与者或患者提供大量金钱奖励;
• 药品召回、撤回或标签、营销或促销限制;
• 终止临床试验中心或整个试验项目;
• 损害我们的声誉和严重的负面媒体关注;
• 收入损失;
• 耗尽任何可用的保险和我们的资本资源;
• 如果获得批准，无法将任何候选药物商业化;和
• 我们的股价下跌。
我们无法以可接受的成本获得足够的产品责任保险来防范潜在的产品责任索赔，可能会阻止或抑制我们单独或与潜在合作者开发的候选药物的商业化。我们的保险单可能有各种排除情况，并且我们可能会因以下原因提出产品责任索赔
我们没有报导。我们可能必须支付法院判给的或和解协议中协商的任何超出我们承保范围的金额或我们的保险不承保的金额，并且我们可能没有或无法获得足够的资本来支付此类金额。即使我们与任何未来的企业合作者达成协议，我们有权获得损失赔偿，但如果出现任何索赔，此类赔偿可能无法提供或不充分。
我们可能面临各种国际风险，这可能对我们的业务产生重大不利影响。
我们的业务面临与开展国际业务相关的风险。我们的一些供应商和临床试验中心位于美国境外。我们可能会与第三方达成协议，在国际市场上开发和商业化候选药物。我们还计划在美国境外寻求对我们的候选药物的监管批准。国际业务关系将使我们面临额外风险，这些风险可能对我们实现或维持盈利运营的能力产生重大不利影响，包括：
• 国际上对药物审批的监管要求不同;
• 外国临床试验数据被其他国家主管部门拒绝或资格;
• 对我们药品的价格管制;
• 获取、维护、保护和执行我们的智慧财产权的复杂性和困难;
• 美国以外国家/地区的潜在第三方专利权;
• 美国和外国药品进出口规则不同;
• 不同的报销系统和不同的竞争药物用于治疗我们正在开发的候选药物的适应症;
• 所谓的「平行进口」的潜力，即当地卖家在面临相对较高的当地价格时选择从另一个司法管辖区进口价格相对较低的商品，而不是在当地购买;
• 所谓的「平行出口」的可能性，即当地卖家购买针对当地人的商品并在另一个国家以更高的价格出售商品时发生的情况，可能会导致或加剧供应问题;
• 关税、贸易壁垒和监管要求的意外变化;
• 经济疲软，包括通货膨胀、银行倒闭或政治不稳定，特别是在非美国经济体和市场，包括欧洲几个国家;
• 遵守税收，包括为居住或旅行在国外的员工预扣薪津税、就业、移民和劳动法;
• 可能属于美国《反海外腐败法》、其会计条款或反贿赂条款或其他国家反腐败或反贿赂法条款范围内的与反腐败合规和合规风险;
• 其他国家的税收;
• 财务风险，例如支付周期较长、应收帐款难以收取、当地和区域金融危机对我们产品需求和支付的影响以及外币价位波动的风险;
• 外币波动，这可能导致运营费用增加和收入减少，以及在另一个国家开展业务所产生的其他义务;
• 劳工骚乱比美国更常见的国家的劳动力不确定性;
• 因影响国外原材料供应或制造能力的任何事件而导致的生产短缺;
• 由于地缘政治行动（包括战争和恐怖主义）、流行病和流行病等公共卫生危机或自然灾害（包括地震、火山、台风、洪水、飓风和火灾）造成的业务中断;以及
• 遵守不断发展和广泛的国际数据隐私法，例如欧盟GDPR。
这些因素中的任何一个都可能损害我们 正在进行 国际临床运营和供应链，以及未来的任何国际扩张和运营，以及我们的业务、财务状况、前景和运营结果。
例如，英国自愿脱离欧盟，通常称为「脱欧」。我们不知道英国脱欧将在多大程度上影响英国、欧盟或其他国家的商业和监管环境。影响我们在英国或其他欧盟国家开展业务能力的变化，或这些国家监管制度的变化，可能会影响我们在英国和欧盟的研究和一般业务运营的某些部分。
英国退出欧盟可能会对全球经济状况、金融市场和我们的业务产生负面影响，这可能会降低我们普通股的价格。*
英国脱欧后，英国和欧盟签署了欧盟-英国TSA，该协议于2021年1月1日暂时适用，并于2021年5月1日生效。该协议详细居间了英国和欧盟关系的某些方面未来将如何运作，但仍存在不确定性。TSA主要侧重于确保欧盟和英国之间与包括药品在内的商品相关的自由贸易。发生的变化包括英国（英格兰、苏格兰和威尔斯）被视为「第三国」，即一个不是欧盟成员国的国家，其公民不享有欧盟自由流动的权利。北爱尔兰继续遵守欧盟监管规则的许多方面，特别是与货物贸易有关的规则。作为TPA的一部分，欧盟和英国承认对方进行的GMP检查以及接受对方发布的官方GMP文件。尽管并非强制要求，但TSA还鼓励各方就对技术法规或检查程式进行重大变更的提案进行相互磋商。缺乏相互认可的领域包括批测试和批发布。英国已单方面同意接受欧盟批量检测和批量放行。然而，欧盟继续适用欧盟法律，要求在欧盟领土内进行批量检测和批量放行。这意味著在英国测试和发布的药品在进入欧盟市场进行商业用途时必须重新测试和重新发布。
由于涉及营销授权，英国有单独的监管提交流程、批准流程和单独的国家营销授权。然而，北爱尔兰继续受到欧盟委员会授予的营销授权的管辖。例如，欧盟委员会或欧盟成员国主管当局授予的药品上市授权范围不再包括英国（英格兰、苏格兰和威尔斯）。在这种情况下，需要获得英国主管部门授予的单独营销授权才能将药品投放到英国市场。然而，北爱尔兰继续受到欧盟委员会授予的营销授权的管辖。
2023年2月27日，英国政府和欧盟委员会就所谓「温莎框架」达成政治协议。框架 旨在修订《北爱尔兰议定书》，以解决其运作中的一些明显缺陷。该协议于2023年3月24日在脱欧协议联合委员会上通过。如果以提议的形式采用变更， 在英国投放市场的药品将仅根据英国法律获得授权。 北爱尔兰将在MHRA的授权下重新融入英国对所有药品的监管环境。 温莎框架的实施将分阶段进行，与向北爱尔兰供应药品有关的新安排预计将于2025年生效。
英国与临床试验相关的监管框架受修订版《2004年人用药物（临床试验）法规》管辖，该法规源自《CPD》，并通过二级立法实施到英国国家法律中。2022年1月17日，MHRA启动了为期八周的关于重新构建英国临床试验立法的磋商，旨在简化临床试验审批、推动创新、提高临床试验透明度、提高风险比例性，并促进患者和公众参与临床试验。英国政府于2023年3月21日发布了对磋商的回应，确认将对立法提出修改。这些由此产生的立法修正案将决定英国法规与TLR的一致程度。2023年10月，MHRA宣布了一项新的临床试验通知计划，该计划能够对4期和低风险3期临床试验申请的初始临床试验申请采取更简化和风险成比例的方法。
英国的上市授权受修订后的人用药品法规（SI 2012/1916）管辖。MHRA还对国家营销授权程式进行了修改。这包括引入优先考虑获得将使患者受益的新药的程式，包括150天的评估路线、滚动
审查程式和国际承认程式已于2024年1月1日生效。自2024年1月1日起，MHRA在审查某些类型的营销授权申请时可能会依赖国际认可程式（IRP）。该程式适用于已从参考监管机构获得相同产品授权的上市授权声请人。其中包括FDA、EMA和个别欧洲经济区国家的国家主管当局。EMA和CHMP的积极意见，或相互承认或分散程式的积极程式结束结果被视为IRP目的的授权。
英国没有药品上市前授权孤儿指定。相反，MHRA在审查孤儿认定申请的同时审查相应的上市授权申请。该标准与欧盟的标准基本相同，但是针对市场量身定制的。这包括英国（而不是欧盟）的患病率不得超过万分之五的标准。获得孤儿地位的上市授权后，该药品将受益于已批准孤儿适应症类似产品长达10年的市场独占权。该市场独占期将从该产品在英国首次获得批准之日起开始。
目前，英国适用于药品的监管框架很大一部分源自欧盟指令和法规。英国脱欧后，英国立法与欧盟立法存在分歧的可能性可能会对英国或欧盟候选药物的开发、生产、进口、批准和商业化的监管制度产生重大影响。如果我们行动缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新要求或临床试验政策，我们的发展计划可能会受到影响。
所有这些变化都可能增加我们的成本，并对我们的业务产生不利影响。由于英国脱欧或其他原因，任何延迟或无法获得任何监管批准，都将阻止我们在英国或欧盟将候选药物商业化，并限制我们创收以及实现和维持盈利能力的能力。此外，我们可能需要缴课征款或关税，或因将候选药物进口到欧盟而面临其他障碍。如果发生其中任何一种结果，我们可能会被迫限制或推迟为我们的候选药物在英国或欧盟寻求监管机构批准的努力，或者为运营我们的业务产生大量额外费用，这可能会严重损害或推迟我们产生收入或实现盈利能力的能力。我们的业务。由于英国脱欧或其他原因，国际贸易、关税和进出口法规的任何进一步变化都可能会给我们带来意外的关税成本或其他非关税壁垒。这些事态发展，或者认为其中任何一种可能发生的看法，可能会显著减少全球贸易，特别是受影响国家与英国之间的贸易。英国脱欧还可能对我们吸引和留住员工的能力产生负面影响，特别是来自欧盟的员工。
如果我们无法吸引和留住关键人员和顾问，我们可能无法有效管理我们的业务，而这些人员的流失可能会对公司的运营产生负面影响。
由于生物技术、制药和其他业务之间对合格人员和顾问的激烈竞争或任何其他情况导致他们不再为我们提供专业服务，我们可能无法吸引或保留合格的管理、财务、科学和临床人员和顾问。在不久的将来。如果我们无法吸引和留住必要的人员和顾问来实现我们的业务目标，我们可能会遇到限制，这将严重阻碍我们实现发展目标、筹集额外资本的能力以及实施业务战略的能力。此外，由于我们对业务预期的变化，我们可能需要调整员工规模，这可能会导致管理层注意力转移、业务中断和相关费用。
此外，我们此前宣布裁员，影响了一些员工。任何进一步削减武力都可能会产生意想不到的后果和成本，例如机构知识和专业知识的丧失、超出预期削减武力的流失、员工分心、员工士气下降，并可能对我们作为雇主的声誉产生不利影响，这可能会使我们未来更难雇用新员工，并增加我们无法实现预期效益的风险成本削减计划。
近年来，我们的行业管理人员流动率很高。管理层的潜在变化可能会对我们的业务造成破坏，还可能导致我们失去独特技能和对业务的了解。此类离职也可能导致其他现有员工或合作伙伴的离职。
更换执行官员、关键员工和顾问可能很困难，并且可能需要很长时间，因为我们行业中拥有开发、获得监管批准和商业化候选药物所需技能和经验的人员数量有限。从这个有限的人才库中雇用和留住员工和顾问的竞争非常激烈，我们可能无法雇用、培训、留住或激励这些额外的关键人员和顾问。我们未能留住或更换关键人员或顾问可能会对我们的业务造成重大损害。此外，我们的管理团队成员在管理上市公司、与上市公司投资者互动以及遵守专门管理上市公司的日益复杂的法律、规则和法规方面的经验有限，这可能导致我们的管理层不得不花费时间和资源帮助他们熟悉这些要求。我们可能会失去成功实施业务战略的能力，并可能受到严重伤害。我们的任何高管或关键员工或顾问都可以随时终止雇佣关系。
我们拥有科学和临床顾问和顾问，帮助我们制定研究、开发和临床策略。这些顾问不是我们的员工，可能与其他实体有承诺或与其他实体签订咨询或咨询合同，这可能会限制他们对我们的可用性。在某些司法管辖区，竞业禁止协议是不允许的或受法律限制的，即使允许，这些个人通常也不会与我们签订竞业禁止协议。如果他们为我们提供的工作与为另一个实体提供的工作之间发生利益冲突，我们可能会失去他们的服务。此外，我们的顾问可能会与其他公司达成安排，以协助这些公司开发可能与我们竞争的候选药物或技术。
我们的员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商可能会从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易，这可能会严重损害我们的业务。
我们面临员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商欺诈或其他不当行为的风险。这些方的不当行为可能包括故意不遵守FDA和非美国监管机构的法规、不向FDA和非美国监管机构提供准确的信息、不遵守美国和国外的医疗保健欺诈和滥用法律和法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受到广泛的法律和法规的约束，旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为。这些法律和法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。员工的不当行为还可能涉及不当使用临床试验过程中获得的信息，这可能会导致监管制裁并严重损害我们的声誉。并不总是可以识别和阻止员工不当行为，我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，也无法有效保护我们免受政府调查或因未能遵守这些法律或法规而引发的其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括处以巨额罚款或其他制裁。
我们的保单很昂贵，只能保护我们免受一些商业风险，这将使我们面临重大的未保险责任。
我们不为我们的业务可能遇到的所有类别风险提供保险。我们目前维护的一些保单包括一般责任、产品责任以及董事和高级职员保险。然而，我们不知道我们是否能够维持足够覆盖范围的保险。任何重大的未保险责任可能需要我们支付大量费用，这将对我们的财务状况和运营运绩产生不利影响。
未能（或被认为未能）遵守健康和数据保护法律和法规可能会导致政府采取执法行动，其中可能包括民事或刑事处罚、私人诉讼和/或不利宣传，并可能对我们的经营运绩和业务产生负面影响。
在正常业务过程中，我们收集、接收、存储、处理、生成、使用、转移、披露、获取、保护、安全、处置、传输和共享（统称「处理」）个人数据和其他敏感信息，包括专有和机密业务数据、商业秘密、智慧财产权、敏感第三方数据、业务计划、交易，财务信息和（统称为「敏感数据」）。因此，我们和我们的合作者受到或可能受到各种联邦、州和外国数据保护法律和法规的约束（即涉及隐私和数据安全的法律和法规）。
在美国，众多联邦和州法律法规包括联邦健康信息隐私法、州综合消费者隐私法、州数据泄露通知法、州健康信息隐私法以及管理信息的收集、使用、披露、对健康相关和其他个人信息的保护适用或可能适用于我们的运营或我们合作者的运营。其他各州以及联邦和地方层面正在考虑制定类似的法律，我们预计未来会有更多州通过类似的法律。这些事态发展可能会使合规工作进一步复杂化，并增加我们及其所依赖的合作者的法律风险和合规成本。此外，我们可能会从第三方（包括我们获取临床试验数据的研究机构）获取健康信息，这些信息须遵守HITECH修订的联邦HIPAA的隐私和安全要求。根据事实和情况，如果我们违反（或被认为违反）HIPAA，我们可能会受到民事、刑事和行政处罚。
欧盟、其成员国、英国和澳大利亚等许多外国司法管辖区也已通过立法和法规，增加或改变这些司法管辖区收集、使用、披露和转让个人个人信息的要求。这些法律以及其他国家正在考虑的类似法律以及法规很复杂并且经常变化，有时是由于政治气候的变化，现有的法律和法规受到不同且相互冲突的解释，这增加了处理这些司法管辖区个人数据的复杂性。这些法律有可能增加合规成本、不合规风险和不合规处罚。
例如，欧盟的GDPR对个人信息的收集、使用和披露提出了许多要求，包括与同意以及必须与数据主体共享的有关其个人信息如何使用的信息有关的更严格要求、向监管机构和受影响的个人数据泄露的义务、广泛的内部隐私治理义务、以及尊重个人对其个人信息的扩大权利的义务（例如，访问、更正和删除其数据的权利）。此外，GDPR通常对跨境数据传输保持限制，因此我们可能无法将个人数据从欧洲和其他司法管辖区传输到美国或其他国家。GDPR可能会增加我们对处理的个人数据的责任和义务，也可能增加我们的合规成本。
遵守美国和国际数据保护法律和法规可能要求我们在合同中承担更繁重的义务，限制我们收集、使用和披露数据的能力，或者在某些情况下，影响我们在某些司法管辖区的运营能力。未能（或被认为未能）遵守这些法律和法规可能会导致政府执法行动（可能包括民事、刑事和行政处罚）、私人诉讼和/或不利宣传，并可能对我们的经营运绩和业务产生负面影响。实际或感知的未遵守隐私法也可能导致临床试验受试者、员工和我们或我们的潜在合作者获取个人信息的其他个人，以及与我们共享此信息的提供商限制我们收集、使用和披露个人信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权、未能遵守数据保护法或违反了我们的合同义务，即使我们没有被发现承担责任，辩护也可能昂贵且耗时，并且可能会导致不利宣传，从而损害我们的业务。
医疗保健法律和实施法规的变化以及医疗保健政策的变化可能会以我们目前无法预测的方式影响我们的业务，并可能对我们的业务和运营运绩产生重大不利影响。
在美国和一些外国司法管辖区，已经并将继续存在一些有关医疗保健系统的立法和监管变化以及拟议的变化，这些变化可能会阻止或推迟候选药物的上市批准，限制或监管批准后活动，并影响我们销售我们获得上市批准的任何候选药物的能力。美国和包括欧盟在内的其他国家的政策制定者和支付者对促进医疗保健系统的变革有著浓厚的兴趣，其既定目标是控制医疗保健成本、提高质量和/或扩大医疗机会。在美国，制药行业一直是这些努力的特别重点，并受到重大立法举措的显著影响。
PPACA极大地改变了政府和私人保险公司为医疗保健提供资金的方式，并对美国制药行业产生了重大影响。
自颁布以来，PPACA的某些方面受到了行政、司法和国会的挑战。PPACA未来可能会受到司法或国会的挑战。目前尚不清楚任何此类挑战和医疗改革措施将如何影响PPACA和我们的业务。其他医疗改革措施
未来可能采用的产品可能会对我们的整个行业以及我们维持或增加我们成功商业化的现有产品或成功商业化候选药物（如果获得批准）的销售的能力产生重大不利影响。除了PPACA之外，联邦和州层面的立法者、监管机构和第三方支付者将继续提出提案，以降低医疗成本，同时扩大个人医疗保健福利。例如，2022年8月16日，拜登总统将IRA签署为法律，其中包括将在PPACA市场购买健康保险的个人的强化补贴延长至2025年计划年。IRA还通过大幅降低受益人最高自付费用并通过新建立的制造商折扣计划，消除了从2025年开始的医疗保险D部分计划下的「甜甜圈洞」。目前尚不清楚这些或类似的政策举措将如何影响PPACA和我们的业务。
自PPACA颁布以来，还提出并通过了其他立法变更。这些变化包括根据2011年《预算控制法》和后续法律，每个财年向医疗服务提供者支付的医疗保险总额减少最多2%，该法律于2013年开始，由于随后对该法规进行立法修正，将有效期至2032年，除非国会采取额外行动。新法律可能会导致医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，这可能会对客户对我们候选药物的需求和负担能力产生不利影响，从而对我们的财务运营结果产生不利影响。
此外，政府最近加强了对药品制造商为其已上市候选药物定价的方式的审查，这导致了几次国会调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高药品定价透明度、审查定价和制造商患者计划之间的关系，改革政府项目药品报销方式。例如，2021年7月，拜登政府发布了《促进美国经济竞争》的行政命令，其中有多项针对处方药的条款。为了响应拜登的行政命令，美国卫生与公众服务部于2021年9月9日发布了《解决药品价格高企的综合计划》，该计划概述了药品定价改革的原则，并列出了国会可以推行的各种潜在立法政策以及美国卫生与公众服务部可以采取的潜在行政行动来推进这些原则。此外，IRA将（i）允许HHS就医疗保险涵盖的某些高支出、单一来源药物和生物制品的价格进行谈判，并通过提供不等于或低于法律规定的「谈判公平价格」的价格，对药品制造商处以民事罚款和潜在的消费税，以及（ii）对医疗保险b部分或医疗保险D部分涵盖的某些药物和生物制品征收回扣，以惩罚超过通胀的价格上涨。IRA允许HHS在最初几年通过指导（而不是监管）实施其中许多条款。随著这些计划的实施，美国卫生与公众服务部已经并将继续发布和更新指南。目前尚不清楚IRA将如何实施，但可能会对制药行业产生重大影响。此外，为了响应拜登政府2022年10月的行政命令，美国卫生与公众服务部于2023年2月14日发布了一份报告，概述了三种新模型供CMS创新中心测试，这些模型将根据其降低药品成本、促进可及性和提高护理质量的能力进行评估。目前尚不清楚这些模型是否会用于未来的任何医疗改革措施。在州一级，立法机构越来越多地通过立法并实施旨在控制药品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。
我们预计，未来可能采取的这些和其他医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准和更低的报销，并给我们收到的任何已批准候选药物的价格带来额外的下行压力。医疗保险或其他政府资助计划报销的任何减少都可能导致私人支付者付款的类似减少。一旦获得上市批准，成本控制措施或其他医疗保健改革的实施可能会阻止我们产生收入、实现盈利或将我们的候选药物商业化。
我们成功商业化我们开发的任何药物的能力部分取决于政府卫生管理当局、私人健康保险公司和其他组织提供的覆盖范围和足够的报销程度。
我们成功商业化我们开发的任何药物的能力部分取决于政府卫生管理当局、私人健康保险公司和其他组织提供的覆盖范围和足够的报销程度。政府当局和第三方支付者（例如私人健康保险公司和健康维护组织）各自单独决定支付哪些药物并制定报销水平。美国医疗保健行业和其他地区的主要趋势是控制成本。政府当局和第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。
政府当局目前对某些患者群体（例如医疗保险、医疗补助和退伍军人管理局医院）实施强制折扣，并可能随时寻求提高此类折扣。如果获得批准，未来的监管可能会对我们候选药物的价格产生负面影响。越来越多的非自愿方付款人要求制药公司为他们提供标价的预定折扣，并对医疗产品的价格提出质疑。我们无法确定我们商业化的任何候选药物都能获得承保或报销，如果有承保或报销，也不能确定报销水平。报销可能会影响我们获得上市批准的任何候选药物的需求或价格。为了获得保险和报销，医生可能需要证明，与标准护理药物（包括价格较低的标准护理药物仿制药）相比，患者使用我们的产品具有更好的治疗效果。一旦获得批准，第三方付款人可能会认为我们的候选药物和其他疗法是可替代的，并且只向患者报销较便宜的产品。即使我们的候选药物表现出更好的疗效或更好的给药便利性，一旦获得批准，与现有产品相比，现有产品的定价可能会限制我们能够对候选药物收取的费用。第三方付款人可能会拒绝或撤销特定药品的报销状态，或者将新的或现有上市产品的价格设定在太低的水平，使我们无法实现产品开发投资的适当回报。由于EryDex仍在开发中，因此我们目前无法确定第三方付款人可能的承保水平或报销方式。如果无法报销或仅在有限的水平上报销，我们可能无法成功商业化我们获得上市批准的任何候选药物。在美国，第三方付款人之间不存在统一的产品承保和报销政策，付款人的产品承保决策和报销水平可能存在很大差异。因此，承保范围确定过程通常是一个耗时且成本高昂的过程，可能需要我们分别向每个付款人提供有关使用我们产品的科学和临床支持，而不能保证承保范围和足够的报销将一致适用或获得。
新批准药物的承保和报销可能会出现严重延迟，而且承保范围可能比FDA或其他类似外国监管机构批准的药物的用途更加有限。此外，报销资格并不意味著任何药物都将在所有情况下或以涵盖我们成本（包括研究、开发、制造、销售和分销）的费率付款。新药的临时报销水平（如果适用）可能也不足以支付我们的成本，并且可能不会永久化。报销率可能会根据药物的用途和使用其的临床环境而异，可以基于已经为较低成本药物设定的报销水平，并且可以纳入其他服务的现有支付中。政府医疗保健计划或私人支付者要求的强制折扣或回扣，以及未来放宽目前限制从价格低于美国的国家进口药品的法律，可能会降低药品的净价格。第三方付款人通常依赖医疗保险覆盖政策和付款限制来制定自己的报销政策，但独立做出决定，并可能施加额外的限制。我们无法迅速从政府资助和私人付款者那里获得和维持我们可能开发的任何批准产品的覆盖范围和有利可图的付款率，这可能会对我们的经营运绩、我们筹集候选药物商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生重大不利影响。此外，承保政策和第三方付款人报销费率可能随时更改。因此，即使获得了有利的覆盖范围和报销状态，未来也可能会实施不太有利的覆盖政策和报销比例。
在欧盟，我们获得监管机构批准的任何候选药物的覆盖范围和报销状态均由欧盟成员国的国家法律规定。欧盟成员国的要求可能有所不同。欧盟为欧盟成员国提供了限制其国家健康保险系统提供报销的药品范围的选择，并控制人类使用药品的价格。欧盟成员国可以批准药品的具体价格，可以拒绝按照制造商设定的价格报销产品，或者可以对将药品投放市场的公司的盈利能力采取直接或间接控制制度。许多欧盟成员国还定期审查其药品报销程式，这可能会对报销状况产生不利影响。
此外，为了在一些欧洲国家（包括一些欧盟成员国）获得我们的产品的报销，我们可能需要收集额外数据，将我们的产品与其他可用疗法的成本效益进行比较。这种药品HTA正在成为一些欧盟成员国（包括代表更大市场的国家）定价和报销程式中越来越常见的一部分。HTA过程是评估特定药品在各个国家的国家医疗保健系统中的治疗、经济和社会影响的程式。HTA的结果通常会影响个别欧盟成员国主管当局授予这些药品的定价和报销状态。目前，特定药品HTA对定价和报销决策的影响程度在欧盟之间有所不同
成员国。2021年12月，欧盟通过了修改指令2011/24/EU的HTA第2021/2282号法规。该法规于2022年1月生效，将于2025年1月生效，旨在促进欧盟成员国在评估卫生技术（包括新药品）方面的合作，并为欧盟层面的联合临床评估合作提供基础。这些领域。该法规设想了三年的过渡期，并将允许欧盟成员国在欧盟范围内使用通用的HTA工具、方法和程式，在四个主要领域共同合作，包括对对患者最具潜在影响的创新医疗技术进行联合临床评估、联合科学咨询，开发人员可以向HTA当局寻求建议识别新兴卫生技术，尽早识别有前途的技术，并继续在其他领域进行自愿合作。个别欧盟成员国将继续负责评估非临床（例如，卫生技术的经济、社会、道德）方面，以及定价和报销决策。如果我们无法在欧盟成员国为我们可能成功开发并可能获得监管机构批准的候选药物保持有利的定价和报销地位，那么欧盟这些产品的任何预期收入和增长前景都可能受到负面影响。鉴于英国已退出欧盟，有关HTA的第2021/2282号法规将不适用于英国。然而，英国MHRA正在与英国HTA机构和其他国家组织（例如苏格兰药品联盟、国家健康与护理卓越研究所和全威尔斯药品战略小组）合作，引入新途径支持创新方法，以安全、及时和高效地开发药品。
随著更多患者数据的可用，我们不时宣布或发布的未来临床试验的临时、顶层和初步数据可能会发生变化，并且需要接受审计和验证程式，这可能会导致最终数据发生重大变化。
我们可能会不时公开披露未来临床研究的初步或顶级数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，结果和相关发现和结论可能会在对与特定研究或试验相关的数据进行更全面的审查后发生变化。作为数据分析的一部分，我们还做出假设、估计、计算和结论，我们可能尚未收到或没有机会全面、仔细地评估所有数据。因此，一旦收到并充分评估了额外的数据，我们报告的顶级结果可能会与相同研究的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会限制此类结果。顶级数据仍需接受审计和验证程式，这可能导致最终数据与我们之前发布的初步数据存在重大差异。因此，在获得最终数据之前，应谨慎查看顶层数据。我们还可能不时披露临床研究的中期数据。
此外，我们可能只报告某些终点而不是所有终点的中期分析。随著患者入组的继续和更多患者数据的可用，我们可能完成的未来临床试验的中期数据存在一个或多个临床结果可能发生重大变化的风险。初步或中期数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。此外，我们或我们的竞争对手披露中期数据可能会导致我们普通股价格波动。此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选药物或产品的可批准性或商业化以及我们的整个公司。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息是基于通常广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定包含在我们披露中的重要或其他适当信息，并且我们决定不披露的任何信息最终可能被视为对未来的决定、结论、观点、有关特定药物、候选药物或我们业务的活动或其他内容。如果我们报告的顶层数据与实际结果不同，或者如果包括监管机构在内的其他人不同意得出的结论，我们获得候选药物批准和商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、经营结果、前景或财务状况。
即使我们获得候选药物的监管批准，它仍将受到广泛的持续监管审查和要求的约束。
如果我们未来的任何候选药物获得批准，它们将遵守有关制造、标签、包装、储存、广告、促销、抽样、记录保存、上市后研究的进行以及安全性、有效性和其他上市后信息的持续监管要求，包括美国联邦和州的要求以及类似的外国监管机构的要求。
制造商和制造商的设施必须遵守FDA和类似的外国监管机构提出的广泛要求，包括确保质量控制和制造程式符合CGM法规。因此，我们和我们的合同制造商将接受持续的审查和检查，以评估其是否符合GMP以及遵守任何NDA中做出的承诺。因此，我们和与我们合作的其他人必须继续在监管合规的所有领域投入时间、金钱和精力，包括制造、生产和质量控制。我们还需要向FDA和某些州机构注册我们的机构并列出我们的产品。我们和任何第三方制造商或供应商必须持续遵守规定GMP（药品）和QSR（医疗器械）及其外国同等产品的联邦法规，这些法规由FDA和其他国家监管机构通过其设施检查计划执行。在遵守GMP和外国监管要求时，我们和我们的任何第三方制造商或供应商都有义务在生产、记录保存和质量控制方面花费时间、金钱和精力，以确保我们的产品符合适用的规范和其他要求。QSR要求还提出了广泛的测试、控制和文档要求。国家监管部门和其他国家的监管机构也有类似的要求。此外，我们将被要求遵守FDA、州监管机构和其他国家监管机构有关不良事件和设备故障报告、纠正和拆除的监管要求（例如，召回）、促销和广告以及一般禁止制造和分销掺假和贴错品牌设备。
不遵守这些监管要求可能会导致执法行动，包括但不限于对责任个人和我们的巨额民事罚款、产品扣押、禁令和/或刑事起诉。任何此类行为都将对我们的业务、财务状况和经营运绩产生重大不利影响。
制造商和制造商的设施必须遵守FDA和类似的外国监管机构提出的广泛要求，包括确保质量控制和制造程式符合CGM法规。因此，我们和我们的合同制造商将接受持续的审查和检查，以评估其是否符合GMP以及对任何NDA或类似外国申请中所做承诺的遵守情况。因此，我们和与我们合作的其他人必须继续在监管合规的所有领域投入时间、金钱和精力，包括制造、生产和质量控制。
我们对潜在候选药物获得的任何监管批准都将受到候选药物可能上市和推广的批准指示用途的限制或批准条件（包括可能要求实施风险评估和缓解策略）或包含可能昂贵的上市后测试的要求。我们将被要求向FDA和类似的外国监管机构报告某些不良反应和生产问题（如果有的话）。任何解决药物安全问题的新立法都可能导致药物开发或商业化的延迟，或者增加确保合规性的成本。FDA和包括司法部在内的其他机构以及外国监管机构密切监管和监控候选药物的批准后营销和推广，以确保它们仅针对批准的适应症并按照批准的标签的规定进行生产、营销和分销。我们必须遵守有关潜在候选药物和我们获得批准的任何产品的广告和促销的要求。有关处方药的宣传传播受到各种法律和监管限制，并且必须与候选药物批准标签中的信息一致。因此，我们可能不会推广尚未获得批准的潜在候选药物适应症或用途。 在欧盟，药品的广告和促销受欧盟和欧盟成员国有关药品促销、与医生和其他医疗保健专业人员的互动、误导性和比较性广告以及不公平商业行为的法律的约束。 欧盟法律规定了药品广告和促销的一般要求，例如处方药直接面向消费者的广告。然而，细节受个别欧盟成员国的法规管辖，并且各国之间可能有所不同。例如，适用法律要求与药品相关的宣传材料和广告必须符合产品的产品特性概要（UPC），该概要可能需要获得与MA相关的国家主管部门的批准。PPC是向医生提供有关产品安全有效使用的信息的文件。不符合UPC的促销活动被视为标签外使用，在欧盟被禁止。
已批准的NDA或同等外国申请的持有者必须提交新的或补充申请，并获得对已批准的候选药物标签或生产工艺的某些变更的批准。我们还可能被要求进行上市后临床试验，以验证我们的潜在候选药物在一般或特定患者子集中的安全性和有效性。如果通过加速批准途径获得原始上市批准，我们可以
需要进行成功的上市后临床试验，以确认我们候选药物的临床益处。上市后研究不成功或未能完成此类研究可能会导致撤回上市批准。
如果监管机构发现药物或设备之前未知的问题，例如意外严重程度或频率的不良事件，或候选药物生产工厂的问题，或不同意候选药物的推广、营销或标签，包括如果获得批准，该监管机构可能会对该候选药物、已批准的药物或我们施加限制，包括要求已批准的药物从市场上撤回。如果我们未能遵守适用的监管要求，监管机构或执行机构可能会：
• 发布可能导致不利宣传的警告或无标题信件;
• 实施民事或刑事处罚;
• 暂停、更改或撤回监管批准;
• 暂停我们任何正在进行的临床试验;
• 强制修改宣传材料或要求我们向医疗保健从业者提供纠正信息;
• 要求我们签署同意令或永久禁令，其中可能包括处以各种罚款、报销检查费用、具体行动所需的到期日期以及对不合规行为的处罚;
• 拒绝批准我们提交的待决申请或对已批准申请的补充;
• 对我们的运营施加限制，包括关闭我们合同制造商的设施;
• 扣押或扣留候选药物或批准的药物;或
• 要求召回候选药物或已批准的药物。
任何政府对涉嫌违法行为的调查都可能需要我们花费大量时间和资源来应对，并可能会产生负面宣传。任何不遵守持续监管要求的行为都可能会对我们的候选药物商业化和产生收入的能力产生重大不利影响。如果实施监管制裁或暂停、变更或撤回监管批准，我们公司的价值和经营运绩将受到不利影响。
我们或任何未来的合作者不遵守监管要求（包括安全监测或药物警戒）以及与儿科人群产品开发相关的要求也可能导致重大经济处罚。
FDA的快速通道指定，例如EryDex获得的快速通道指定，并不能保证上市批准，也可能不会导致更快的开发、监管审查或批准流程。*
2024年6月，FDA授予我们的EryDex系统快速通道认证，用于治疗A-t患者。快速通道指定提供了与FDA审查人员频繁互动的机会，以及在满足相关标准的情况下获得优先审查的资格，以及对申办者的NDA进行滚动审查。快速通道指定旨在促进和加快NDA的制定和审查，以解决治疗严重或危及生命的疾病方面未满足的医疗需求。然而，快速通道指定并不加速临床试验的进行，也不意味著监管要求不那么严格，也不确保任何潜在的EryDex NDA将获得批准或任何批准将在任何特定时间内获得批准。此外，如果FDA认为任何适应症的快速通道指定不再得到EryDex临床开发计划中出现的数据的支持，FDA可能会撤销该指定。
我们可能无法获得和保留一些候选药物的孤儿药指定，也无法维持与孤儿药指定状态相关的好处，包括市场独占权，这可能会导致我们的收入（如果有的话）减少。
美国和欧盟等一些司法管辖区的监管机构可能会将针对相对较少患者群体的药物指定为孤儿药。根据《孤儿药法》，FDA可以授予用于治疗罕见疾病或病症的药物孤儿药称号，罕见疾病或病症定义为患者人数少于
美国200，000人，或者美国患者人数超过200，000人，而没有合理预期在美国开发和提供该药物的成本将从该药物在美国的销售中收回。在提交NDA之前必须请求孤儿药物认定。在美国，孤儿药指定使一方享有财务激励措施，例如为临床试验成本、税收优惠和用户费用豁免提供赠款资金的机会。FDA授予孤儿药称号后，该药物的仿制药及其潜在的孤儿用途将由FDA公开披露。孤儿药指定不会在监管审查和批准流程中带来任何优势，也不会缩短监管审查和批准流程的持续时间。在欧盟，欧盟委员会根据EMA孤儿药品委员会的意见，可以授予孤儿药物称号，以促进以下产品的开发：（i）旨在诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱疾病;（ii）此类条件影响欧盟共同体中不超过一万分之五的人，或者没有激励措施，该药物在欧盟的销售不太可能足以证明开发该药物或生物产品所需的投资是合理的;和（iii）欧盟授权的诊断、预防或治疗疾病的令人满意的授权方法，或者即使存在此类方法，该产品将对那些受该疾病影响的人产生显著的好处。在欧盟，孤儿药指定为已被欧盟委员会授予孤儿药指定的药品提供了一系列潜在激励措施，包括方案援助、进入集中授权程式 以及费用减免。
如果具有孤儿药指定的产品随后获得FDA首次批准，用于治疗其具有此类指定的疾病的特定活性成分，则该产品有权获得孤儿产品独占权，这意味著FDA可能不会批准任何其他申请，包括NDA，以在七年内针对相同适应症销售相同的药物，除非在有限的情况下，例如表现出对具有孤儿产品独家经营权的产品的临床优越性，或者FDA发现孤儿产品独家经营权的持有者尚未证明其能够确保提供足够数量的孤儿药物以满足患有以下疾病的患者的需求该药物指定用于治疗的疾病或病症。根据上述资格，产品可以获得适应症批准后指定的每个适应症的孤儿药独家经营权。针对第二个或后续适应症授予的任何孤儿药物独占权仅适用于这些后续适应症，并且一旦独占权的初始期到期，不会阻止产品用于第一个适应症的批准。此外，即使我们的一种候选药物获得了孤儿产品独占权，FDA仍然可以批准具有不同活性成分的其他药物用于治疗相同适应症或疾病。
在欧盟，获得上市许可后，孤儿药品有权对已批准的治疗适应症享有十年的市场独占权，这意味著EMA不能接受另一项上市许可申请或接受类似产品的延期申请，欧盟委员会也不能为同一适应症授予十年的上市许可。对于同样符合商定PIP的孤儿药品，市场独占期延长两年。不得根据孤儿适应症的儿科研究授予任何补充保护证书的延期。孤儿药产品指定并不意味著监管审查和批准过程中的任何优势，也不会缩短监管审查和批准过程的持续时间。然而，如果在第五年结束时，确定产品不再符合其接收孤儿药品目的地所依据的标准，则市场独占期可缩短至六年，包括根据现有证据可以证明原始孤儿药品具有足够的利润，无法证明维持市场独占性的合理性，或者该疾病的患病率已超过阈值。此外，如果10年内具有相同孤儿适应症的类似药品可以获得MA：（i）如果声请人同意第二次原始孤儿药品申请;（ii）如果原始孤儿药品的制造商无法供应足够数量;或（iii）如果第二声请人能够证明其产品尽管相似，但更安全、更有效或在临床上优于原始孤儿药产品。公司可以自愿将产品从孤儿产品登记册中删除。
我们已获得FDA和欧盟委员会对EryDex治疗A-t的孤儿药指定。我们可能会在美国、欧盟和其他欧洲国家寻求孤儿药物指定，以获得其他有医学依据的孤儿适应症，包括其他罕见疾病。未来，如果我们寻求批准比孤儿药指定适应症更广泛的适应症，那么在美国的独家营销权可能会受到限制，如果FDA后来确定孤儿药指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法确保足够数量的产品来满足罕见疾病或病症患者的需求，那么在美国的独家营销权可能会受到限制。此外，尽管我们已经寻求或打算寻求孤儿药物指定，但我们可能永远不会获得此类指定的批准。
如果我们不遵守医疗保健法，我们可能会面临巨额处罚，我们的业务、运营和财务状况可能会受到不利影响。
我们的业务受到各种联邦和州欺诈和滥用以及其他医疗保健法的约束。可能影响我们运营的法律包括：
• 联邦反回扣法规，禁止个人和实体故意索取、接受、提供或支付任何报酬（包括任何回扣、贿赂或回扣）直接或间接、公开或秘密、以现金或实物，引诱或作为回报个人推荐，或购买、租赁、订购或推荐任何商品、设施、可以根据联邦医疗保健计划（例如医疗保险和医疗补助计划）进行全部或部分付款的项目或服务。个人或实体不需要实际了解法规或违反法规的具体意图即可实施违法行为。此外，政府可以声称，因违反联邦反回扣法规而产生的包括物品或服务在内的索赔构成《虚假索赔法》的虚假或欺诈性索赔;
• 联邦民事和刑事虚假索赔法，包括《虚假索赔法》，以及民事罚款法，这些法律对个人或实体实施刑事和民事处罚，包括通过民事「qui tam」或「举报人」行动，故意提出或导致提出医疗保险、医疗补助、医疗保险、医疗补助、或其他虚假或欺诈的第三方付款人，或故意做出虚假陈述以不当地避免、减少或隐瞒向联邦政府付款的义务。与联邦反回扣法规类似，个人或实体不需要实际了解这些法规或违反这些法规的具体意图即可实施违法行为;
• 联邦HIPAA，该法规制定了新的联邦刑事法规，禁止故意执行或试图执行欺诈任何医疗保健福利计划的计划，或通过虚假或欺诈性借口、陈述或承诺获得任何医疗保健福利计划拥有或托管或控制的任何资金或财产，无论付款人（例如，公共或私人），并故意伪造、隐瞒或通过任何诡计或手段掩盖重要事实，或就与医疗保健相关的医疗保健福利、项目或服务的交付或支付有关的重大虚假陈述;
• HIPAA（经HITECH修订）及其各自的实施法规，其中对某些承保的医疗保健提供者、健康计划和医疗保健清算所以及各自的业务伙伴和为其提供服务的分包商提出了要求，涉及使用或披露与隐私相关的个人可识别健康信息，未经适当授权的个人可识别健康信息的安全和传输;
• 根据PPACA制定的联邦《医生支付阳光法案》及其实施法规要求某些可根据医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划付款的药物、设备、生物制品和医疗用品制造商每年向美国卫生与公众服务部报告开放支付计划，与向医生付款或其他有价值转移相关的信息，（定义包括医生、牙医、验光师、足科医生和脊椎按摩师）、某些其他医疗保健专业人员（例如医生助理和执业护士）和教学医院，以及医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益;
• 联邦消费者保护和不公平竞争法，广泛规范市场活动和可能伤害消费者的活动;以及
• 类似的州和外国法律法规，例如州和外国反回扣、虚假索赔、消费者保护和不公平竞争法，可能适用于制药商业实践，包括但不限于研究、分销、销售和营销安排以及提交涉及任何第三方付款人（包括商业保险公司）报销的医疗保健项目或服务的索赔;要求制药公司遵守制药行业自愿合规指南以及政府颁布的相关合规指南的州和外国法律，这些指南限制了可能向医疗保健提供者和其他潜在转介来源支付的付款;要求销售代表注册的州和外国法律;州和外国法律要求药品制造商向州或外国监管机构提交有关定价和营销信息的报告，例如跟踪和报告向医疗保健专业人员和实体提供的礼物、补偿和其他报酬和有价值物品;以及州和外国法律
在某些情况下管理健康信息的隐私和安全，其中许多情况在很大程度上存在差异，并且可能不会产生相同的效果，从而使合规工作变得复杂。
在美国以外，制药公司与医疗保健专业人员之间的互动也受到严格的法律约束，例如欧洲国家的国家反贿赂法、国家阳光规则、法规、行业自律行为准则和医生职业行为准则。不遵守这些要求可能会导致声誉风险、公开谴责、行政处罚、罚款或监禁。
由于这些法律的广度以及可用的法定例外和安全港的狭窄性，尽管我们努力遵守，但我们的一些业务活动，包括用股票或股票期权补偿医生，可能会受到一项或多项此类法律的挑战。确保我们的业务安排符合适用的医疗保健法的努力可能涉及巨额成本。政府和执法当局可能会得出结论，认为我们的商业实践可能不符合当前或未来解释适用欺诈和滥用行为的法规、法规或判例法或其他医疗保健法律和法规。如果针对我们采取任何此类行动，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括实施民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、没收、罚款、可能被排除参与医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划、监禁、合同损害赔偿、声誉损害、利润和未来收入减少以及我们的业务减少，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和运营运绩产生不利影响。此外，我们的任何候选药物如果在美国境外获得批准和商业化，也可能会使我们面临上述医疗保健法的外国同等法律和类似风险等外国法律。
我们受到政府的大量监管，这些监管可能会发生变化，并可能迫使我们在未来对产品的开发、制造、营销和定价方式进行修改。*
医疗器械行业受到政府当局的广泛监管，主要是美国的FDA以及相应的州和外国监管当局。我们的大部分制造过程都必须遵守质量体系法规，包括涵盖我们产品设计、测试、生产、控制、质量保证、标签、包装和运输的方法和文档的GMP要求。不遵守适用的医疗器械监管要求可能导致警告信、罚款、禁令、民事处罚、维修、更换、退款、召回或扣押产品、完全或部分暂停生产、FDA或类似的外国监管机构和公告机构拒绝授予对我们的产品进行市场许可或批准或在欧盟颁发CE合格证书、撤回或暂停未来或当前的许可或批准以及刑事起诉。
此外，我们的产品还遵守FDA、美国以外类似监管机构以及管理从设计和开发到标签、制造、促销、销售和分销等各种产品活动的公告机构的预批准要求。对我们来说，遵守这些法规可能耗时、繁琐且昂贵。未能在欧盟获得或失去或暂停任何此类预先批准或CE合格证书，将对我们销售产品的能力产生负面影响，并损害我们的预期收入。
监管医疗器械制造和销售的外国政府当局变得越来越严格，就我们在外国销售产品而言，未来我们可能会受到严格的监管。监管变化可能会导致我们继续或扩大业务的能力受到限制，成本高于预期或收入低于预期 .
FDA和类似外国监管机构的政策可能会发生变化，并且可能会颁布额外的政府法规，这可能会阻止、限制或推迟监管机构对我们潜在候选药物的批准。我们无法预测未来美国或国外的立法或行政行动可能引发的政府监管的可能性、性质或程度。例如，欧盟与临床试验相关的监管格局最近发生了变化。TLR旨在协调和简化临床试验授权，简化不良事件报告程式，改善临床试验的监督并提高透明度。具体而言，该法规直接适用于所有欧盟成员国，通过单一入口点「欧盟门户」、临床试验信息系统或CTIS引入了简化的申请程式;为申请准备和提交的一套文件;以及临床试验申办者的简化报告程式。引入了临床试验申请评估的统一程式，分为两部分。第一部分评估由试验申办者选择的参考会员国的主管当局领导，
涉及欧盟成员国之间被认为是科学统一的临床试验方面。然后将该评估提交给所有将进行试验的相关会员国的主管当局供其审查。第二部分由每个相关欧盟成员国的主管当局和道德委员会单独评估。个别欧盟成员国保留授权在其领土上进行临床试验的权力。
正在进行的临床试验将在多大程度上受到TLR的管理将取决於单个临床试验的持续时间。对于2023年1月31日之前根据CPD申请批准的临床试验，CPD将继续过渡适用至2025年1月31日。到该日期，所有正在进行的试验都将受到TLR条款的约束。如果相关临床试验申请是在TLR的基础上提出的，或者如果临床试验在2025年1月31日之前已经过渡到TLR框架，则TLR将从更早的日期起适用于临床试验。
在任何情况下，临床试验都必须按照GCP和适用的监管要求和源自《赫尔辛基宣言》的道德原则进行。临床试验中使用的药物必须按照GMP指南并在获得GMP许可的工厂中生产，该工厂可以接受GMP检查。
此外，2023年4月26日，欧盟委员会通过了一项新指令和法规提案，以修改现有药品立法。如果以拟议的形式获得通过，欧盟委员会最近提出的修改现有欧盟药品授权法律的提案可能会导致我们候选药物在欧盟的数据和市场独占机会减少，并使其比目前更早地向仿制药或生物仿制药竞争开放。报销状态的相关降低。
如果我们行动缓慢或无法适应现有要求或新要求或政策的变化，或者如果我们无法维持监管合规性，我们可能会失去我们可能获得的任何未来营销批准，并且我们可能无法实现或维持盈利能力，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营运绩产生不利影响。
如果我们或我们雇用的任何合同制造商和供应商未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或产生可能对我们业务的成功产生重大不利影响的成本。
我们和我们所雇用的任何合同制造商和供应商均须遵守众多联邦、州和地方环境、健康和安全法律、法规和许可要求，包括管理实验室程式的法律、法规和许可要求;危险和受监管材料和废物的产生、处理、使用、储存、处理和处置;将危险材料排放到地下、空气和水中;以及员工健康和安全。我们的业务涉及使用危险和易燃材料，包括化学品和放射性材料。我们的业务还产生危险废物。我们通常与第三方签订合同来处理这些材料和废物。我们无法消除这些材料污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能会对由此产生的任何损害负责，并且任何责任都可能超出我们的资源范围。根据某些环境法，我们可能会对与我们当前或过去的设施以及第三方设施的任何污染相关的成本负责。我们还可能产生与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。
遵守适用的环境法律和法规可能成本高昂，当前或未来的环境法律和法规可能会损害我们的研究、药物开发和制造工作。此外，我们无法完全消除这些材料或废物造成意外伤害或污染的风险。尽管我们购买了工人赔偿保险，以支付因使用危险材料导致员工受伤而可能产生的成本和开支，但该保险可能无法为潜在责任提供足够的保障。我们不承保特定的危险废物保险，我们的产物保险、意外保险和一般责任保险单专门排除因危险废物暴露或污染而产生的损害赔偿和罚款。因此，如果发生污染或伤害，我们可能会承担损害赔偿责任或被处以超过我们资源金额的罚款，并且我们的临床试验或监管批准可能会被暂停，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
我们的业务活动可能受到《反海外腐败法》和类似的反贿赂和反腐败法的约束。
我们的业务活动可能受到FCPA以及我们可能运营所在国家/地区的类似反贿赂或反腐败法律、法规或规则的约束，包括《英国贿赂法》。FCPA通常禁止向非美国政府官员提供、承诺、给予或授权他人直接或间接提供任何有价值的东西，以影响官方行动，或以其他方式获得或保留业务。FCPA还要求上市公司制作和保存准确、公平地反映公司交易的帐簿和记录，并设计和维护适当的内部会计控制系统。我们的业务受到严格监管，因此涉及与公职人员（包括非美国政府官员）的大量互动。此外，在许多其他国家，开药的医疗保健提供者是由其政府雇用的，而药品的购买者是政府实体;因此，我们与这些开药者和购买者的交易受FCPA的监管。最近，美国证券交易委员会和司法部加强了针对生物技术和制药公司的《反海外腐败法》执法活动。我们的所有员工、代理人、承包商或我们附属公司的员工不确定是否会遵守所有适用的法律和法规，特别是考虑到这些法律的高度复杂性。违反这些法律和法规可能会导致我们、我们的官员或员工受到罚款、刑事制裁、关闭我们的设施、要求获得出口许可证、停止在受制裁国家的业务活动、实施合规计划以及禁止我们开展业务。任何此类违规行为可能包括禁止我们在一个或多个国家/地区提供候选药物的能力，并可能严重损害我们的声誉、我们的品牌、我们的国际扩张努力、我们吸引和留住员工的能力以及我们的业务、前景、经营运绩和财务状况。
我们未来可能达成的任何合作安排都可能不会成功，这可能会对我们开发和商业化潜在未来候选药物的能力产生不利影响。
我们可能会考虑与制药或生物技术公司达成合作安排，以开发或商业化候选药物，具体取决于保留或放弃部分或所有商业化权的优点。在我们决定签订合作协议的情况下，我们将在寻找合适的合作者方面面临重大竞争。此外，协作安排复杂且谈判、记录、实施和维护耗时。如果我们选择达成此类安排，我们可能无法成功建立和实施合作或其他替代安排。我们可能建立的任何合作条款或其他安排可能对我们不利。
我们未来进行的任何合作都可能不会成功。我们合作安排的成功将在很大程度上取决于我们合作者的努力和活动。合作面临多种风险，其中可能包括：
• 合作者在确定他们将用于合作的努力和资源方面拥有很大的自由裁量权;
• 合作者不得寻求我们候选药物的开发和商业化，或者可以根据临床试验结果、因收购有竞争力的候选药物而导致的战略重点变化、资金的可用性或其他外部因素（例如转移资源或创造竞争优先事项的业务合并）选择不继续或更新开发或商业化计划;
• 合作者可能会推迟临床试验、为临床试验项目提供足够的资金、停止临床试验、放弃候选药物、重复或进行新的临床试验或要求候选药物的新配方进行临床试验;
• 合作者可以独立开发或与第三方开发与我们的候选药物直接或间接竞争的候选药物;
• 拥有一种或多种候选药物营销、制造和分销权的合作者可能无法投入足够的资源开展这些活动，或者在开展这些活动时表现不佳;
• 我们可以向我们的合作者授予排他性权利，这将阻止我们与他人合作;
• 合作者可能无法正确维护或捍卫我们的智慧财产权，或者可能以引发实际或威胁诉讼的方式使用我们的智慧财产权或专有信息，从而可能危及我们的智慧财产权或专有信息或使我们面临潜在的责任;
• 我们与合作者之间可能出现争议，导致我们当前或未来候选药物的研究、开发或商业化延迟或终止，或者导致代价高昂的诉讼或公断，分散管理层的注意力和资源;
• 合作可能会终止，如果终止，可能会导致需要额外资本来进一步开发或商业化适用的当前或未来候选药物;
• 合作者可能拥有或共同拥有涵盖我们与他们合作产生的候选药物的智慧财产权，在这种情况下，我们将没有开发或商业化此类智慧财产权的独家权利;和
• 合作者的销售和营销活动或其他运营可能不遵守适用法律，从而引发民事或刑事诉讼。
与我们的智慧财产权相关的风险
如果我们无法为当前候选药物、任何未来候选药物和我们开发的其他专有技术获得和维持足够的智慧财产权保护，或者如果智慧财产权保护的范围不够广泛，我们的竞争对手可以开发和商业化与我们类似或相同的候选药物，以及我们成功商业化当前候选药物的能力，如果获得批准，任何未来的候选药物和其他专有技术如果获得批准，都可能会受到不利影响。
我们的商业成功将在一定程度上取决于获得和维护专利保护、商业秘密保护和保密协议的组合，以保护与我们当前和未来的候选药物及其制造方法相关的智慧财产权，以及成功捍卫这些专利免受第三方挑战。我们阻止第三方制造、使用、销售、要约销售或进口我们的候选药物的能力取决于我们在涵盖这些活动的有效且可执行的专利或商业秘密下拥有的权利程度。
生物技术和制药公司的专利地位可能高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，而重要的法律原则仍未得到解决。迄今为止，美国或美国以外的许多司法管辖区尚未就药品专利所允许的主张范围制定一致的政策。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们智慧财产权的价值。因此，我们无法预测我们目前拥有的已发布专利中可能执行的主张的广度，或者我们目前或未来可能拥有或从第三方获得许可的应用中可能发布的专利中可能执行的主张的广度。此外，如果我们获得或许可的任何专利被视为无效且不可执行，我们将技术商业化或许可的能力可能会受到不利影响。
其他人可能已经提交，并且将来可能提交专利申请，涵盖与我们类似、相同或具有竞争力或对我们业务重要的候选药物。我们无法确定第三方拥有的任何专利申请不会比我们提交或授权的专利申请拥有优先权，或者我们或我们的许可人不会参与美国或非美国专利局的干扰、反对或无效程式。
未来对我们专有权的保护程度是不确定的，因为法律手段只能提供有限的保护，并且可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持竞争优势。只能提供有限的保护，可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持任何竞争优势。如果我们不充分保护我们的智慧财产权和专有技术，竞争对手可能会使用我们当前或未来的候选药物和专有技术，并侵蚀或抵消我们可能拥有的任何竞争优势，这可能会对我们的财务状况和运营结果产生重大不利影响。例如：
• 其他人可能能够制造与我们的候选药物相似但不受我们专利声明保护的化合物;
• 我们可能不是第一个发明我们未决的专利申请所涵盖的发明的人;
• 我们可能不是第一个为这些发明提交专利申请的人;
• 其他人可以独立开发类似或替代技术或复制我们的任何技术;
• 我们获得的任何专利可能不会为我们提供任何竞争优势;
• 我们可能不会开发其他可获得专利的专有技术;或
• 他人的专利可能会对我们的业务产生不利影响。
如果发生任何此类事件，将严重损害我们的业务、运营运绩和前景。
我们已经申请并打算继续申请涵盖我们当前候选药物和设备、任何未来候选药物、设备或其他专有技术的任何未来改进及其我们认为适当的用途的专利。然而，我们可能无法及时、以合理的成本在所有司法管辖区或根本就无法就我们当前或未来的候选药物、专有技术及其用途的某些方面申请专利，并且我们获得的任何潜在专利覆盖范围可能不足以阻止实质性竞争。
如果我们当前或未来的候选药物没有专利保护，我们主张专利以阻止其他人使用或销售我们当前或未来的候选药物的能力可能会受到限制。由于一个国家的专利法、一个国家的专利审查员的决定或我们自己的申请策略，我们可能无法获得所有当前或未来候选药物或涉及在特定专利申请中使用这些候选药物的方法的专利覆盖。我们计划在美国和其他国家（如适用）寻求分部专利申请或继续专利申请，以获得特定母专利申请中披露但未要求保护的发明的权利主张范围。
专利申请过程面临许多风险和不确定性，无法保证我们或我们的任何实际或潜在的未来合作者将通过获得、捍卫和执行专利成功保护我们当前的候选药物、任何未来的候选药物以及其他专有技术及其用途。这些风险和不确定性包括以下内容：
• 美国专利商标局（USPTO）和各种外国政府专利机构要求在专利过程中遵守一系列程式、文件、费用支付和其他规定，不遵守这些规定可能会导致专利或专利申请的放弃或失效，以及相关司法管辖区专利权的部分或完全丧失;
• 专利申请可能不会导致任何专利被授予;
• 可能发布或正在许可的专利可能会受到质疑、无效、修改、撤销、规避、被发现不可执行或以其他方式可能无法提供任何竞争优势;
• 我们的竞争对手，其中许多人拥有比我们更多的资源，并且其中许多人在竞争技术上进行了大量投资，可能会寻求或可能已经获得专利，这些专利将限制、干扰或消除我们制造、使用和销售候选药物的能力;
• 其他方可能围绕我们的权利要求进行设计或开发了可能与我们的平台相关或具有竞争力的技术，可能已经提交或可能提交专利申请，并且可能已经收到或可能收到与我们的专利申请重叠或冲突的专利，无论是通过主张相同的化合物、物质组合物、方法或配方，或者通过主张可能主导我们专利地位的主题;
• 对我们拥有或授权的任何专利的任何成功反对都可能剥夺我们阻止他人实践我们的技术或成功商业化我们可能开发的任何候选药物所需的权利;
• 由于美国和大多数其他国家/地区的专利申请在提交后的一段时间内是保密的，因此我们无法确定我们或我们的许可人是第一个提交与我们当前候选药物、任何未来候选药物和其他专有技术及其用途相关的任何专利申请的人;
• 第三方或USPTO可以发起干扰程式，以确定谁是第一个发明我们可能许可的有效提交日期在2013年3月16日之前的申请的专利权利要求所涵盖的任何主题的人;
• 作为全球健康问题的公共政策问题，美国政府和国际政府机构可能面临巨大压力，要求其限制美国国内外对证明成功的疾病治疗的专利保护范围;和
• 美国以外的国家的专利法可能不如美国法院维持的专利法对专利权人有利，这使得外国竞争对手有更好的机会在这些国家创造、开发和营销具有竞争力的候选药物。
专利起诉过程也昂贵且耗时，我们可能无法以合理的成本或及时提交和起诉所有必要或理想的专利申请。我们还可能无法在获得专利保护之前识别出研发成果中可获得专利的方面。尽管我们与有权访问我们研发成果的可专利方面的各方（例如我们的员工、企业合作者、外部科学合作者、CROs、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方）签订了保密协议和保密协议，但这些各方中的任何一方都可能违反此类协议并在提交专利申请之前披露此类成果，从而危及我们为此类产出寻求专利保护的能力。此外，我们获得和维护有效且可执行的专利的能力取决于我们的发明与现有技术之间的差异是否允许我们的发明比现有技术具有专利权。此外，科学文献中发现的出版往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常要在提交后18个月才会发布，或者在某些情况下根本不。因此，我们无法确定我们或我们的许可人是第一个发明我们拥有或许可的专利或未决专利申请中主张的发明的人，或者我们或我们的许可人是第一个为此类发明申请专利保护的人。我们还可能依赖商业秘密来保护我们的技术，特别是在我们认为专利保护不适当或可行的情况下。然而，商业秘密很难保护。尽管我们尽合理努力保护我们的商业秘密，但我们的员工、顾问、承包商、外部科学合作者和其他顾问可能会无意或故意向竞争对手披露我们的信息。强制执行第三方非法获取并使用我们的任何商业秘密的声明是昂贵且耗时的，而且结果是不可预测的。此外，美国以外的法院有时不太愿意保护商业秘密。此外，我们的竞争对手可以独立开发等效的知识、方法和诀窍。
我们可能会卷入诉讼以保护或执行我们的专利或我们许可者的专利，这可能会昂贵、耗时且不成功。此外，如果在法庭上受到质疑，我们发布的专利可能会被认定无效或无法执行，并且我们可能会因与专利和其他智慧财产权相关的诉讼或其他程式而产生巨额费用。
第三方（包括竞争对手）可能会侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们的专利、未来可能授予我们的专利或授权给我们的许可方的专利。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能需要选择提出侵权索赔，这可能既昂贵又耗时。我们可能无法单独或与我们的许可人一起防止侵犯、挪用或其他侵犯我们智慧财产权的行为，特别是在法律可能不像美国那样充分保护这些权利的国家/地区。如果我们选择诉诸法院阻止另一方使用我们获得的任何专利中声称的发明，该个人或公司有权要求法院裁定此类专利无效或不应出于任何原因对该第三方强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效和/或不可撤销的反诉很常见。有效性质疑的理由包括涉嫌未能满足可专利性的几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显性或不可实现性。不可撤销性主张的理由可能包括指控与专利起诉有关的人向USPTO隐瞒了相关信息或在起诉期间发表了误导性陈述。第三方也可以向USPTO提出类似的索赔，即使是在诉讼背景之外。非美国专利局也存在类似的质疑专利有效性和可执行性的机制，并可能导致我们未来持有的任何非美国专利被撤销、取消或修改。无效和不可撤销的法律主张后的结果是不可预测的，现有技术可能会使我们的专利或我们许可人的专利无效。如果被告对无效和/或不可撤销的法律主张获胜，我们将失去至少部分甚至全部对一种或多种候选药物的专利保护。这种专利保护的丧失将对我们的业务产生重大不利影响。
即使我们成功地阻止了此类专利的侵犯，这些诉讼费用高昂，而且会消耗时间和资源，并转移管理人员和科学人员的注意力。此外，法院还可能裁定此类专利无效，并且我们无权阻止对方使用所主张的发明。还有一种风险是，即使维持此类专利的有效性，法院也会以该另一方的活动没有侵犯我们对此类专利的权利为由拒绝阻止另一方。此外，美国最高法院最近修改了美国专利商标局过去20年来授予专利时使用的一些测试，这可能会降低我们获得专利的可能性，并增加对我们获得或许可的任何专利提出质疑的可能性。
第三方发起、我们提起或USPTO宣布的干扰或衍生程式可能是确定与我们或我们许可人的专利或专利申请相关的发明的优先权所必需的。不利的结果可能需要我们停止使用相关技术或尝试从获胜方获得该技术的许可。如果获胜方不向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害
商业上合理的条款或根本，或者提供非排他性许可并且我们的竞争对手获得相同的技术。我们对诉讼或干扰程式的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集继续临床试验所需资金的能力产生重大不利影响，继续我们的研究计划、从第三方获得必要技术许可或建立开发或制造合作伙伴关系，这将帮助我们将当前和任何未来的候选药物推向市场。
即使以有利于我们的方式解决，与我们的智慧财产权相关的诉讼或其他法律诉讼也可能导致我们承担巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常职责。此类诉讼或诉讼可能会大幅增加我们的运营损失，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财务或其他资源来充分进行此类诉讼或程式。我们的一些竞争对手可能能够比我们更有效地承担此类诉讼或诉讼的成本，因为他们拥有更多的财务资源。专利诉讼或其他程式的发起和持续造成的不稳定可能会损害我们在市场上的竞争能力。
此外，由于智慧财产权诉讼需要大量发现，因此我们的一些机密信息存在在此类诉讼期间可能因披露而受到损害的风险。还可以公开宣布听证会、动议或其他临时程式或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果为负面，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。
我们执行专利权的能力取决于我们检测侵权的能力。如果不宣传与其候选药物相关的成分或方法，可能很难发现侵权者。此外，可能很难或不可能获得竞争对手或潜在竞争对手候选药物的侵权证据。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，如果我们获胜，判给的损害赔偿或其他补救措施可能没有商业意义。
此外，强制执行或捍卫我们的专利（包括许可人的专利）的诉讼可能会使我们的专利面临无效、不可执行或狭隘解释的风险。此类诉讼还可能引发第三方对我们提出索赔，包括我们一项或多项专利中的部分或所有索赔无效或无法执行。如果我们涵盖候选药物的任何专利被无效或被判无法执行，或者如果法院发现第三方持有的有效、可执行的专利涵盖了我们的一种或多种候选药物，我们的竞争地位可能会受到损害，或者我们可能会被要求承担大量费用来执行或捍卫我们的权利。如果我们提起诉讼来保护或执行我们的专利，或者对第三方索赔提起诉讼，此类诉讼将耗资巨大，并且会转移我们管理层和技术人员的注意力。
我们可能会侵犯他人的智慧财产权，这可能会阻止或延迟我们的药物开发工作，并阻止我们商业化或增加候选药物商业化的成本。
我们的成功在一定程度上取决于我们在不侵犯第三方智慧财产权的情况下运营的能力。我们无法保证我们的候选药物或我们的候选药物的制造或使用不会侵犯第三方专利。
此外，第三方可能会声称我们或我们的制造或商业化合作者正在使用第三方专利权涵盖的发明，并可能会诉诸法庭阻止我们从事正常运营和活动，包括制造或销售我们的候选药物。这些诉讼成本高昂，可能会影响我们的运营结果并转移管理和科学人员的注意力。法院可能会裁定我们或我们的商业化合作者侵犯了第三方的专利，并命令我们或我们的合作者停止专利涵盖的活动。在这种情况下，我们或我们的商业化合作者可能没有可行的方法绕过专利，并且可能需要停止相关候选药物的商业化。此外，法院还可能命令我们或我们的合作者因侵犯对方专利而向对方支付损害赔偿金。如果我们未来在技术开发中与第三方合作，我们的合作者可能无法正确维护或捍卫我们的智慧财产权，或者可能以可能危及我们的智慧财产权或专有信息或使我们的智慧财产权或专有信息无效的方式使用我们的专有信息，或者使我们面临诉讼或潜在责任。此外，我们的合作者可能会侵犯第三方的智慧财产权，这可能会让我们面临诉讼和潜在责任。未来，我们可能会同意就第三方提出的某些智慧财产权侵权索赔向我们的合作者进行赔偿。制药和生物技术行业已经产生了
专利激增，包括我们在内的行业参与者并不总是清楚哪些专利涵盖各种类型的候选药物或使用方法。专利的覆盖范围受到法院的解释，而且解释并不总是统一的。
第三方提出的任何专利侵权主张都将耗时，并且可能：
• 导致昂贵的诉讼;
• 转移我们技术人员和管理层的时间和注意力;
• 导致开发延迟;
• 阻止我们对EryDex或我们的其他候选药物进行许可或商业化，直到声称的专利到期或最终被法院裁定无效、不可执行或未被侵犯;
• 要求我们开发非侵权技术，但这在具有成本效益的基础上可能是不可能的;
• 要求我们向我们可能被发现侵犯其智慧财产权的一方支付赔偿金，如果我们被发现故意侵犯该智慧财产权，其中可能包括三倍的赔偿金;
• 要求我们向我们可能被发现侵犯其智慧财产权的一方支付律师费和诉讼费用;和/或
• 要求我们签订版税或许可协议，这些协议可能无法以商业上合理的条款提供，或者根本无法提供。
如果我们因专利侵权而被起诉，我们需要证明我们的候选药物或方法没有侵犯相关专利的专利主张，或者专利主张无效或不可执行，而我们可能无法做到这一点。证明无效或不可撤销是困难的。
例如，在美国，证明无效需要出示明确且令人信服的证据，以克服已颁发专利享有的有效性推定。即使我们在这些程式中取得成功，我们也可能会承担巨额成本并转移管理层进行这些程式的时间和注意力，这可能会对我们产生重大不利影响。如果我们无法避免侵犯他人的专利权，我们可能会被要求寻求可能无法获得的许可、为侵权诉讼辩护或在法庭上质疑专利的有效性或可执行性。专利诉讼成本高昂且耗时。我们可能没有足够的资源来成功结束这些行动。此外，如果我们没有获得许可、开发或获得非侵权技术、未能成功捍卫侵权诉讼或侵犯的专利被宣布无效或不可执行，我们可能会遭受巨额金钱损失，在将我们的候选药物推向市场时遇到重大延误，并被排除制造或销售我们的候选药物。
我们不会定期对第三方的未决专利申请和授予第三方的专利进行独立审查。我们无法确定其他人是否尚未为我们未决申请所涵盖的技术提交专利申请，或者我们是第一个发明该技术的人，因为：
• 美国的一些专利申请可能会保密，直到专利被授予;
• 美国和其他地方的专利申请可能会在颁发之前等待多年，或者无意中放弃的专利或申请可能会被恢复;
• 在某些限制的情况下，已发布的未决专利申请可以在以后以涵盖我们的技术、我们的候选药物或我们的候选药物的使用的方式进行修改;
• 识别可能与我们的技术相关的第三方专利权很困难，因为由于专利之间术语的差异、资料库不完整以及评估专利权利要求含义的困难，专利搜索是不完美的;
• 美国的专利申请通常要到优先权日后18个月才会发布;和
• 科学文献中的出版物常常落后于实际发现。
此外，专利权利要求的范围由法律解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史确定，并且可能涉及专家意见等其他因素。我们对专利或待决申请中权利要求的相关性或范围的解释可能不正确，这可能会对我们的能力产生负面影响
营销我们的候选药物。此外，我们可能会错误地确定我们的技术或候选药物不受第三方专利的保护，或者可能错误地预测第三方的未决专利申请是否会引发相关范围的权利要求。我们对美国或国外任何我们认为相关的专利的有效期的确定可能不正确，这可能会对我们开发和营销候选药物的能力产生负面影响。
我们的竞争对手可能已经提交并可能在未来提交涵盖与我们类似的技术的专利申请，而其他竞争对手可能拥有或获得的专利或专有权可能限制我们制造、使用、销售、要约销售或进口我们的候选药物和未来批准的产品的能力或损害我们的竞争地位。在我们开发候选药物的领域中存在许多第三方美国和外国已颁发的专利和正在审批的专利申请。可能存在与我们候选药物的使用或制造相关的组合物、配方、生产方法或治疗方法的第三方专利或专利申请。任何此类专利申请都可能比我们的专利申请拥有优先权，这可能进一步要求我们获得涵盖此类技术的已发布专利的权利。如果另一方就与我们类似的发明提交了美国专利申请，我们可能必须参与USPTO宣布的干扰程式，以确定发明在美国的优先权。这些程式的成本可能很高，并且如果在我们不知情的情况下，另一方在我们自己的发明之前独立地获得了相同或类似的发明，从而导致我们失去了有关此类发明的美国专利地位，那么这些努力可能不会成功。其他国家/地区也有类似的法律，允许专利申请保密，并且在此类司法管辖区可能有权优先于我们的申请。
我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担复杂专利诉讼的成本，因为他们拥有更多的资源。此外，任何诉讼的发起和持续产生的任何不确定性都可能对我们筹集继续运营所需资金的能力产生重大不利影响。
我们可能不会识别相关的第三方专利，或者可能错误地解释第三方专利的相关性、范围或有效期，这可能会对我们开发和营销产品的能力产生不利影响。
随著生物技术行业的扩张和更多专利的颁发，我们的候选药物可能受到第三方专利权侵犯的风险增加。无法保证我们的运营不会或未来不会侵犯现有或未来的第三方专利。识别可能与我们的运营相关的第三方专利权很困难，因为由于专利之间术语的差异、资料库不完整以及评估专利权利要求含义的困难，专利搜索是不完美的。我们无法保证我们的任何专利搜索或分析，包括相关专利的识别、专利权利要求的范围或相关专利的到期日是完整或彻底的，我们也无法确定我们是否已识别出美国和国外的每一项与我们候选药物在任何司法管辖区商业化相关或必要的第三方专利和待决申请。
我们的市场上存在许多由第三方拥有的美国和外国专利和正在审批的专利申请。我们在美国和国外的竞争对手，其中许多拥有更多的资源，并在专利组合和竞争技术方面进行了大量投资，可能已经申请或获得或未来可能申请并获得将阻止、限制或以其他方式干扰我们制造、使用和销售我们产品的能力的专利。我们并不总是对第三方的未决专利申请和授予第三方的专利进行独立审查。美国和其他地方的专利申请通常在要求优先权的最早提交后约18个月发布，这样的最早提交日期通常称为优先权日期。某些不会在美国境外提交的美国申请在专利发布之前可以保密。此外，美国和其他地方的专利申请可能会在颁发之前等待多年，或者无意中放弃的专利或申请可能会被恢复。此外，在某些限制的情况下，已发布的未决专利申请可以在以后以涵盖我们的技术、我们的产品或我们产品的使用的方式进行修改。因此，可能存在我们不知道的其他正在申请或最近恢复的专利的申请。这些专利申请后来可能会导致授予的专利，或之前放弃的专利的复兴，这将阻止、限制或以其他方式干扰我们制造、使用或销售我们产品的能力。
专利权利要求的范围由法律解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史确定。我们对专利或待决申请的相关性或范围的解释可能不正确。例如，我们可能错误地确定我们的产品不受第三方专利的保护，或者可能错误地预测第三方的未决申请是否会提出相关范围的权利主张。我们对美国或国外任何我们认为相关的专利的有效期的确定可能不正确。我们未能识别和正确解释相关专利可能会对我们开发和营销产品的能力产生负面影响。
我们无法保证不存在第三方专利，这些专利可能会针对我们当前的技术（包括我们的研究计划、候选药物、其各自的使用方法、制造和配方）强制执行，并且可能导致禁止我们制造或未来销售的禁令，或者，对于我们未来的销售，我们有义务向第三方支付特许权使用费和/或其他形式的补偿，这可能非常重要。
获得和维持我们的专利保护取决于遵守政府专利机构施加的各种程式、文件提交、费用支付和其他要求，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
任何已发布专利和/或未决申请的定期维护费、续订费、年金费和各种其他政府费用应在专利和/或申请的生命周期内分几个阶段向USPTO和美国境外的各个政府专利机构支付。我们有适当的系统来提醒我们支付这些费用，并且我们聘请外部公司来支付USPTO和非美国专利机构的这些费用。USPTO和各种非美国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一系列程式、文件、费用支付和其他类似规定。我们聘请信誉良好的律师事务所和其他专业人士来帮助我们遵守规定，在许多情况下，无意中的失误可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式来纠正。如果我们许可智慧财产权，我们可能必须依赖我们的许可人遵守这些要求并支付有关我们许可的任何专利和专利申请的费用。然而，在某些情况下，不合规可能导致专利或专利申请的放弃或失效，从而导致相关司法管辖区专利权的部分或全部丧失。在这种情况下，我们的竞争对手可能会进入市场，这种情况将对我们的业务产生重大不利影响。
我们可能会被指控错误地雇用竞争对手的员工，或者我们或我们的员工错误地使用或披露了其前雇主的所谓机密信息或商业秘密。
我们可能会被指控我们的员工错误地使用或披露其前雇主的所谓商业秘密。如果我们无法充分防止商业秘密和其他专有信息的泄露，我们的技术和候选药物的价值可能会显著降低。
正如生物技术和制药行业的常见情况一样，我们雇用以前在其他生物技术或制药公司（包括我们的竞争对手或潜在竞争对手）工作的个人。我们可能会声称这些员工或我们无意中或以其他方式使用或披露了其前雇主的商业秘密或其他专有信息。我们还可能受到前员工或其他第三方对我们的专利或其他智慧财产权拥有所有权权益的索赔的影响。此外，我们可能会面临第三方的索赔，称我们与员工、承包商或顾问签订的要求他们有义务将智慧财产权转让给我们的协议无效或与先前或竞争的转让合同义务相冲突，这可能会导致有关我们已经开发或将要开发的智慧财产权的所有权纠纷，并干扰我们捕捉此类智慧财产权的商业价值的能力。可能需要提起诉讼来抵御这些索赔。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损失外，我们还可能会失去宝贵的智慧财产权，这可能会对我们的业务产生不利影响。即使我们成功地对这些索赔进行了辩护，诉讼也可能会导致巨额成本并分散管理层的注意力。
如果我们无法保护商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位就会受到损害。我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现它们或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。
我们依赖商业秘密来保护我们的专有技术，尤其是在我们认为专利保护不合适或不可获得的情况下。然而，商业秘密很难保护。我们部分依赖与员工、顾问、外部科学合作者、赞助研究人员和其他顾问的保密协议，以及与员工、顾问和顾问的发明转让协议，以保护我们的商业秘密和其他专有信息。除了合同措施外，我们还试图使用公认的物理和技术安全措施保护我们专有信息的机密性。尽管做出了这些努力，我们无法保证所有此类协议都已得到适当执行，并且这些协议可能无法有效防止机密信息的披露，并且可能无法在未经授权披露机密信息的情况下提供充分的补救措施。此外，其他人可能会独立发现我们的商业秘密和专有信息。例如，作为其透明度计划的一部分，FDA目前正在考虑是否定期公开更多信息，包括我们可能认为属于商业秘密或其他专有信息
信息，目前尚不清楚FDA的披露政策未来可能会如何改变（如果有的话）。执行和确定我们专有权的范围可能需要昂贵且耗时的诉讼，而未能获得或维持商业秘密保护可能会对我们的竞争业务地位产生不利影响。
此外，此类安全措施可能无法为我们的专有信息提供足够的保护，例如，在员工、顾问、客户或具有授权访问权限的第三方挪用商业秘密的情况下。我们的安全措施可能无法阻止员工、顾问或客户挪用我们的商业秘密并将其提供给竞争对手，而且我们对此类不当行为采取的任何追索措施可能无法提供充分的补救措施来充分保护我们的利益。监控未经授权的使用和披露很困难，而且我们不知道我们为保护我们的专有技术而采取的措施是否有效。未经授权的各方还可能试图复制或反向工程我们认为专有的候选药物的某些方面。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的指控可能很困难、昂贵且耗时，而且结果也是不可预测的。尽管我们使用公认的安全措施，但不同司法管辖区的商业秘密保护标准可能有所不同。
强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难的、昂贵的、耗时的，而且结果也是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。此外，第三方仍然可能获得此信息，或者可能独立地发现此或类似信息，我们无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。随著时间的推移，商业秘密可能会通过独立开发、期刊文章的出版以及该领域熟练人员从一家公司到另一家公司或从学术人员到行业科学职位的流动在行业内传播。
尽管我们与第三方的协议通常限制我们的顾问、员工、合作者、许可人、供应商、第三方承包商和顾问发布可能与我们商业秘密相关的数据的能力，但我们的协议可能包含某些有限的发布权。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手合法获取或独立开发的，我们无权阻止该竞争对手使用该技术或信息与我们竞争，这可能会损害我们的竞争地位。由于我们有时希望在候选药物的开发、制造和分销以及提供服务时依赖第三方，因此我们有时必须与他们分享商业秘密。尽管采用了上述合同和其他安全预防措施，但共享商业秘密的需要会增加此类商业秘密被我们的竞争对手所知、无意中融入他人技术或违反这些协议披露或使用的风险。如果发生其中任何事件，或者如果我们以其他方式失去对商业秘密的保护，这些信息的价值可能会大大降低，并且我们的竞争地位将受到损害。
未来，我们可能需要获得第三方技术的许可，这些技术可能无法提供给我们，或者仅以商业上不合理的条款提供，并且这可能导致我们以超出预期的成本更高或其他不利的方式运营运务。
我们可能会不时被要求向第三方授权技术，以进一步开发或商业化我们的候选药物。如果我们被要求获得任何第三方技术的许可，包括制造、使用或销售我们的候选药物所需的任何此类专利，则我们可能无法以商业上合理的条款获得此类许可，或者根本无法获得此类许可。无法获得开发或商业化我们的任何候选药物所需的任何第三方许可可能会导致我们放弃任何相关努力，这可能会严重损害我们的业务和运营。
当我们从第三方获得许可或与第三方合作时，在某些情况下，我们可能无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护涵盖我们从第三方许可的技术的专利，或者此类活动（如果由我们控制）可能需要此类第三方的投入。我们还可能要求我们的许可人和合作者合作以执行任何许可的专利权，但可能不会提供此类合作。因此，这些专利和申请可能不会以符合我们业务最大利益的方式起诉和执行，并遵守适用法律和法规，这可能会影响此类专利或此类申请可能颁发的任何专利的有效性和可执行性。此外，如果我们确实获得了必要的许可，我们可能会根据这些许可承担义务，包括支付特许权使用费和里程碑付款，而任何未能履行这些义务的行为都可能使我们的许可人有权终止许可。
必要许可的终止或许可专利或专利申请的到期可能会对我们的业务产生重大不利影响。如果任何此类许可终止、如果许可人未能遵守许可条款、如果许可人未能对侵权第三方执行许可专利、如果许可专利或其他
权利被发现无效或不可执行，或者我们无法以可接受的条款签订必要的许可证。此外，如果任何独占许可终止，或者如果基础专利未能提供预期的独占性，竞争对手或其他第三方可能会获得寻求监管机构批准和营销与我们相同的候选药物的自由。此外，我们的许可方可能拥有或控制尚未授权给我们的智慧财产权，因此，我们可能会受到声称我们侵犯或以其他方式侵犯许可方权利的指控（无论其优点如何）的影响。此外，虽然我们目前无法确定特许权使用费义务的金额，但我们将被要求支付未来候选药物（如果有的话）的销售费用，但金额可能很大。我们未来特许权使用费义务的金额可能取决于我们在成功开发和商业化的候选药物中使用的技术和智慧财产权（如果有的话）。因此，即使我们成功开发并商业化候选药物，我们也可能无法实现或维持盈利能力。
智慧财产权不一定能解决我们竞争优势的所有潜在威胁。
我们的智慧财产权未来提供的保护程度是不确定的，因为智慧财产权有局限性，可能无法充分保护我们的业务或允许我们保持竞争优势。例如：
• 其他人可能能够制造与我们类似但不受我们拥有的专利声明保护的候选药物;
• 我们或未来的合作者可能不是第一个发明我们拥有或独家许可的已发布专利或未决专利申请所涵盖的发明的人;
• 我们或未来的合作者可能不是第一个提交涵盖我们某些发明的专利申请的人;
• 其他人可以独立开发类似或替代技术或复制我们的任何技术，而不侵犯我们的智慧财产权;
• 我们未决的专利申请可能不会导致已发布的专利;
• 由于我们竞争对手的法律质疑，我们拥有或独家许可的已发布的专利可能被认定无效或不可执行;
• 我们的竞争对手可能会在我们没有专利权的国家/地区开展研发活动，然后利用从此类活动中学到的信息开发有竞争力的候选药物，以在我们的主要商业市场销售;
• 我们无法确保我们的任何专利或我们的任何待决专利申请（如果已发布）或我们的许可者的专利或专利将包含足以保护我们的候选药物范围的主张;
• 我们无法确保授予我们或我们的许可人的任何专利都将为我们的商业上可行的候选药物提供独家市场的基础，或为我们提供任何竞争优势;
• 我们无法确保我们的商业活动或候选药物不会侵犯他人的专利;
• 如果获得批准，我们无法确保在我们拥有或许可的相关专利到期之前，我们将能够成功大规模商业化我们的候选药物;
• 我们可能不会开发额外的可申请专利的专有技术;以及
• 其他人的专利可能会对我们的业务产生不利影响，包括其他人获得声称与我们的专利和专利申请所涵盖的主题类似或改进的专利;
如果发生任何此类事件，将严重损害我们的业务、运营运绩和前景。
由于诉讼的费用和不确定性，我们可能无法针对第三方执行我们的智慧财产权。
由于诉讼的费用和不确定性，我们可能会得出这样的结论：即使第三方侵犯了我们已颁发的专利、因我们未决或未来的专利申请或其他智慧财产权而可能颁发的任何专利，提出和执行此类索赔或诉讼的风险调整成本可能太高或不符合我们公司或我们股东的最佳利益。我们的竞争对手或其他第三方可能能够比我们更有效地承担复杂专利诉讼或诉讼的成本，因为他们的财务资源更丰富、更成熟和
开发的智慧财产权组合。在这种情况下，我们可能会决定更谨慎的行动是简单地监控情况或发起或寻求一些其他非诉讼行动或解决方案。此外，与诉讼相关的不确定性可能会损害我们筹集继续临床试验所需资金的能力，继续我们的内部研究计划、许可所需的技术或其他候选药物，或建立开发合作伙伴关系，帮助我们将我们的候选药物推向市场。在这种情况下，我们可能会决定更谨慎的行动是简单地监控情况或发起或寻求一些其他非诉讼行动或解决方案。
我们可能无法在世界各地保护我们的智慧财产权。
专利具有国家或地区影响，对世界各地所有候选药物的专利申请、起诉和捍卫将极其昂贵，而且我们在美国以外的一些国家的智慧财产权可能没有美国那么广泛。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实践我们的发明，或者在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的候选药物。此外，某些国家，特别是某些发展中国家的法律体系不支持执行专利和其他智慧财产权保护，特别是与药品相关的专利和其他智慧财产权保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或营销竞争候选药物，侵犯我们的专有权。此外，包括中国和印度在内的某些发展中国家制定了强制许可法，根据该法，专利所有者可能被迫向第三方授予许可。此外，一些国家限制专利对第三方（包括政府机构或政府承包商）的可转让性。在这些国家/地区，专利可能提供有限的利益或不提供任何利益，在这些国家/地区，如果专利受到侵犯，或者如果我们或我们的许可人或被许可人被迫向第三方授予许可，我们和我们的许可人和被许可人的补救措施可能有限，这可能会降低这些专利的价值。这可能会限制我们潜在的收入机会。此外，竞争对手可能会在我们尚未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的候选药物，并且可能会向我们拥有专利保护但执法力度不如美国的地区出口侵权候选药物。这些候选药物可能会与我们的候选药物竞争，我们的专利或其他智慧财产权可能不有效或不足以阻止它们竞争。在外国司法管辖区强制执行我们专利权的诉讼可能会导致巨额成本，并转移我们业务其他方面的努力和注意力，可能会使我们的专利面临被无效或狭隘解释的风险，我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，并且判给的损害赔偿或其他补救措施（如果有的话）可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行智慧财产权的努力可能不足以从我们开发或许可的智慧财产权中获得显著的商业优势。
在欧洲，从2023年6月1日开始，欧洲申请和专利可能受到UPC的管辖。此外，在授予专利后，欧洲申请将可以选择成为统一专利，并受UPC管辖。这将是欧洲专利实践的重大变化。由于UPC是一个新的法院系统，该法院没有先例，增加了不确定性。由於单一法院系统可以使欧洲专利无效，我们在适用的情况下可以选择退出UPC，因此，每项欧洲专利都需要在每个国家受到质疑。
美国和外国的地缘政治行动可能会增加起诉或维护我们或任何当前或未来许可人的专利申请以及维护、执行或辩护我们或任何当前或未来许可人的专利的不确定性和成本。
美国和其他司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而损害我们保护候选药物的能力。
与其他生物技术公司一样，我们的成功严重依赖于智慧财产权，尤其是专利。我们的专利权可能会受到美国或非美国专利法规、USPTO规则和法规或非美国专利局规则和法规中的专利判例法的发展或不确定性的影响。
在制药行业获得和执行专利涉及技术和法律的复杂性，因此成本高昂、耗时且本质上不确定。美国专利法或专利法解释的变化可能会增加不确定性和成本。美国和其他国家（包括AIA）最近的专利改革立法于2011年9月16日签署成为法律，可能会增加围绕我们专利申请起诉以及我们已发布专利的执行或辩护的不确定性和成本。
AIA对美国专利法进行了一些重大变更。其中包括影响专利申请起诉方式的条款、重新定义现有技术以及为竞争对手挑战专利有效性提供更高效和更具成本效益的途径。其中包括允许第三方在专利起诉期间向USPTO提交现有技术，以及由USPTO管理的授权后程式（包括授权后审查、各方间审查和衍生程式）攻击专利有效性的额外程式。2013年3月后，根据AIA，美国过渡到第一个发明人申请制度，假设满足其他法定要求，第一个提交专利申请的发明人将有权获得发明专利，无论第三方是否是第一个发明所要求保护的发明。然而，AIA及其实施可能会增加我们专利申请起诉以及我们已发布专利的执行或辩护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营运绩和前景产生重大不利影响。此外，国会可能会通过对我们不利的专利改革立法。
美国最高法院近年来对多起专利案件做出了裁决，缩小了某些情况下可用的专利保护范围，并削弱了某些情况下专利所有人的权利。根据美国国会、美国法院、USPTO和其他国家相关立法机构未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，这将削弱我们获得新专利或执行现有专利和未来可能获得的专利的能力。
我们可能会受到对我们专利和其他智慧财产权的发明或所有权提出质疑的索赔。
我们可能会声称前员工、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人对我们的专利、商业秘密或其他智慧财产权拥有利益。未能在专利申请中指定适当的发明人可能会导致其颁发的专利无法执行。发明权纠纷可能源于对被命名为发明人的不同个人贡献的相互矛盾的观点、外国国民参与专利主题开发的外国法律的影响、参与开发我们的候选药物的第三方的义务冲突，或者由于有关潜在联合发明的共同所有权的问题。可能需要提起诉讼来解决这些和其他挑战发明人身份和/或所有权的索赔。或者，或另外，我们可能会达成协议以澄清我们对此类智慧财产权的权利范围。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损失外，我们还可能会失去宝贵的智慧财产权，例如宝贵智慧财产权的独家所有权或使用权。此类结果可能会对我们的业务产生重大不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能会导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
我们的许可人可能依赖第三方顾问或合作者或来自第三方（例如美国政府）的资金，因此我们的许可人并不是我们所许可的专利的唯一和独家所有者。如果其他第三方对我们的正在许可专利拥有所有权或其他权利，他们可能能够将此类专利许可给我们的竞争对手，并且我们的竞争对手可以营销竞争产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营运绩和前景产生重大不利影响。
此外，我们可能无法成功与实际上构思或开发我们视为自己的智慧财产权的各方执行将此类智慧财产权转让给我们的协议。智慧财产权的转让可能无法自动执行，或者转让协议可能会被违反，我们可能被迫对第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔辩护，以确定我们认为的智慧财产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、经营运绩和前景产生重大不利影响。
专利条款可能不足以在足够的时间内保护我们在候选药物上的竞争地位，如果我们没有获得候选药物的专利期限延长，我们的业务可能会受到重大损害。
专利权的期限是有限的。在美国，专利的自然到期通常是其第一个有效的非临时申请日后20年。此外，尽管美国专利的有效期在发布后可以根据USPTO造成的某些延迟而延长，但这种延长可以根据专利声请人在专利起诉期间造成的某些延迟而减少或消除。鉴于新药候选物的开发、测试和监管审查所需的时间，保护此类候选物的专利可能会在此类候选物商业化之前或之后不久到期。即使获得了涵盖我们候选药物的专利，一旦候选药物的专利有效期到期，我们也可能会接受仿制药的竞争。根据《哈奇-韦克斯曼法案》，美国可能会根据监管延迟将专利期限延长最多五年。然而，只有一项专利可以
每次上市批准都会延长，并且对於单个候选药物，任何专利只能延长一次。此外，专利期限延长期间的保护范围并不延伸到权利要求的全部范围，而仅延伸到批准的候选药物的范围。此外，专利期限延长不能将专利的剩余期限延长至自候选药物批准之日起总共14年以上，并且只有涵盖此类已批准的候选药物、其使用方法或其制造方法的权利要求才可以延长。外国司法管辖区管理类似专利期限延长的法律差异很大，管理从单个专利系列获得多项专利的能力的法律也是如此。此外，如果我们未能在适用的截止日期内申请、未能在相关专利到期前申请或未能满足适用的要求，我们可能无法获得延期。此外，所提供的专利保护的适用期限或范围可能小于我们的要求。如果我们无法获得专利期限延长或恢复，或者任何此类延长的期限少于我们的要求，我们有权独家销售我们的候选药物的期限将缩短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争候选药物的批准，我们的收入可能会减少。
如果我们的商标和商品名称没有得到充分保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场中建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们当前或未来的商标或商品名称可能会受到质疑、侵权、规避或被宣布为通用或被确定侵犯其他商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，而我们需要这些商标和商品名称在我们感兴趣的市场的潜在合作伙伴或客户中建立知名度。有时，竞争对手可能会采用与我们类似的商品名称或商标，从而阻碍我们建立品牌认同的能力，并可能导致市场混乱。此外，包含我们注册或未注册商标或商品名称变体的其他商标或商标的所有者可能会提出潜在的商品名称或商标侵权索赔。从长远来看，如果我们无法根据我们的商标和商品名称建立名称认可度，那么我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们可能会将我们的商标和商品名称许可给第三方（例如分销商）。尽管这些许可协议可能会为如何使用我们的商标和商品名称提供指导方针，但违反这些协议或我们的被许可人滥用我们的商标和商品名称可能会损害我们对我们的权利或削弱与我们的商标和商品名称相关的声誉。我们强制执行或保护与商标、商业名称、商业秘密、域名、版权或其他智慧财产权相关的所有权的努力可能无效，并可能导致巨额成本和资源转移，并可能对我们的财务状况或运营结果产生不利影响。
此外，我们提议在美国与候选药物一起使用的任何名称都必须得到FDA的批准，无论我们是否已将其注册或申请将其注册为商标。欧洲也存在类似的要求。FDA通常会对拟议的候选药物名称进行审查，包括评估与其他候选药物名称混淆的可能性。如果FDA（或外国司法管辖区的同等行政机构）反对我们提出的任何专有药物候选名称，我们可能需要花费大量额外资源来确定合适的替代名称，该名称符合适用商标法的要求，不会侵犯第三方的现有权利并被FDA接受。此外，在许多国家，拥有和维护商标注册可能无法为高级商标所有者随后提出的侵权索赔提供足够的辩护。有时，竞争对手或其他第三方可能会采用与我们类似的商品名称或商标，从而阻碍我们建立品牌认同的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或包含我们注册或未注册商标或商品名称变体的商标的所有者可能会提出潜在的商品名称或商标侵权索赔。如果我们主张商标侵权索赔，法院可能会确定我们主张的标记无效或不可执行，或者我们主张商标侵权的一方对相关标记拥有优先权。在这种情况下，我们最终可能被迫停止使用此类商标。
我们无法确保与我们未决的专利申请中描述和要求保护的发明相关的专利权能够颁发，或者基于我们专利申请的专利不会受到质疑并变得无效和/或不可执行。
专利申请过程面临许多风险和不确定性，无法保证我们或我们的任何潜在未来合作者将通过获得和捍卫专利成功保护我们的候选药物。我们的投资组合中有未决的美国和外国专利申请;但是，我们无法预测：
• 是否以及何时可以根据我们的专利申请颁发专利;
• 基于我们的专利申请发布的任何专利的保护范围;
• 基于我们的专利申请发布的任何专利主张是否将提供针对竞争对手的保护;
• 第三方是否会找到方法使我们的专利权无效或规避;
• 其他人是否会获得声称与我们的专利和专利申请所涵盖的方面类似的专利;
• 我们是否需要启动诉讼或行政程式来执行和/或捍卫我们的专利权，无论我们赢还是输，这都将付出高昂的代价;
• 我们拥有或许可的专利申请是否会导致发布的专利，其声明涵盖我们的候选药物或其在美国或其他外国的用途;和/或
• 我们是否可能会遇到专利局中断或延迟及时为候选药物提供专利覆盖的能力。
我们无法确定针对我们候选药物和/或技术的未决专利申请中的权利要求是否会被USPTO或外国专利局视为可申请专利。无法保证任何此类专利申请将作为授予专利发布。确定我们的发明可专利性的一个方面取决于「现有技术」的范围和内容，即在所要求保护的发明的优先权日之前相关领域的技术人员曾经或被认为可用的信息。可能存在我们不知道的现有技术可能会影响我们专利权利要求的专利性，或者如果发布，会影响专利权利要求的有效性或可执行性。即使专利确实基于我们的专利申请发布，第三方也可能会质疑其有效性、可执行性或范围，这可能导致此类专利被缩小、无效或被视为不可执行。此外，即使没有受到质疑，我们投资组合中的专利也可能无法充分排除第三方实践相关技术或阻止其他人围绕我们的主张进行设计。如果我们在候选药物方面的智慧财产权地位的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作开发和威胁我们将候选药物商业化的能力。如果发生诉讼或行政诉讼，我们无法确定我们发布的任何专利中的主张是否会被美国或外国法院视为有效。
我们可能无法通过收购和许可证成功获得或维护候选药物的必要权利。
由于我们的开发计划未来可能需要使用第三方持有的专有权，因此我们业务的增长可能部分取决于我们获取、许可或使用这些第三方专有权的能力。我们可能无法从第三方获取或许可我们认为候选药物所需的任何组合物、使用方法、工艺或其他第三方智慧财产权。第三方智慧财产权的许可和收购是一个竞争领域，许多较成熟的公司可能会寻求我们认为有吸引力或必要的第三方智慧财产权的许可或收购策略。这些成熟的公司因其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力而可能比我们具有竞争优势。此外，认为我们是竞争对手的公司可能不愿意向我们转让或许可权利。我们还可能无法以允许我们获得适当投资回报的条款许可或收购第三方智慧财产权，甚至无法获得适当的投资回报。如果我们无法成功获得所需的第三方智慧财产权的权利或维护我们拥有的现有智慧财产权，我们可能不得不放弃相关项目或候选药物的开发，这可能会对我们的业务、财务状况、经营运绩和前景产生重大不利影响。
虽然我们通常寻求获得控制与我们候选药物相关的专利的起诉、维护和执行的权利，但有时与我们候选药物相关的专利和专利申请的提交和起诉活动可能会受到我们未来的许可人或合作伙伴的控制。如果我们未来的任何许可方或合作伙伴未能以符合我们业务最大利益的方式起诉、维护和执行此类专利和专利申请，包括支付涵盖我们候选药物的专利的所有适用费用，我们可能会失去我们对智慧财产权的权利或我们对这些权利的排他性。我们开发和商业化这些候选药物的能力可能会受到不利影响，并且我们可能无法阻止竞争对手制造、使用和销售竞争产品。此外，即使我们有权控制对我们向第三方授权的专利和专利申请的专利起诉，我们仍然可能会因我们的被许可人、我们未来的许可人及其律师在我们对专利起诉取得控制权之日之前发生的作为或不作为而受到不利影响或损害。
我们可能会在未来与其他人签订许可协议，以推进我们现有或未来的研究，或允许我们现有或未来候选药物的商业化。这些许可证可能不提供使用此类许可证的独家权利
所有相关使用领域以及我们未来可能希望开发或商业化技术和产品的所有领域的智慧财产权和技术。
此外，根据任何此类许可协议的条款，我们可能无权控制涵盖我们从第三方许可的技术的专利和专利申请的准备、提交、起诉、维护、执行和辩护。在这种情况下，我们无法确定这些专利和专利申请将以符合我们业务最大利益的方式准备、提交、起诉、维护、执行和捍卫。如果我们未来的许可人未能起诉、维护、执行和捍卫此类专利或专利申请，或者失去这些专利或专利申请的权利，我们所许可的权利可能会减少或取消，并且我们开发和商业化任何受此类许可权利约束的未来候选药物的权利可能会受到不利影响。
我们未来的许可人可能会依赖第三方顾问或合作者或来自第三方的资金，这样我们未来的许可人就不是我们许可的专利的唯一和排他性所有者。如果其他第三方对我们未来的许可专利拥有所有权，他们可能能够将此类专利许可给我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以营销竞争产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营运绩和前景产生重大不利影响。
我们可能无法以合理的成本或合理的条款（如果有的话）获得许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够获得授权给我们的相同技术。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来重新设计我们的技术、候选药物或其制造方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上可能不可行。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的候选药物，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营运绩和前景。我们无法提供任何保证，即不存在第三方专利，这些专利可能会针对我们当前的技术、制造方法、候选药物或未来的方法或产品强制执行，从而导致禁止我们的制造或未来销售的禁令，或者对于我们未来的销售，我们有义务向第三方支付特许权使用费和/或其他形式的补偿，这可能很重要。
我们与未来的许可方之间可能会就受许可协议约束的智慧财产权产生争议，包括：
• 许可协议授予的权利范围和其他与解释相关的问题;
• 我们的技术和流程是否以及在多大程度上侵犯了许可方不受许可协议约束的智慧财产权;
• 我们将专利和其他权利再授权给第三方的权利;
• 我们在许可协议下的尽职调查义务以及哪些活动满足这些尽职调查义务;
• 我们转让或转让许可证的权利;
• 我们的未来许可方、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用智慧财产权所产生的发明和专业知识的发明和专业知识的发明和所有权;以及
• 专利技术发明的优先顺序。
此外，我们从第三方获得智慧财产权或技术许可的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能容易受到多种解释。可能出现的任何合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为的相关智慧财产权或技术权利的范围，或增加我们认为的相关协议下的财务或其他义务，这两种义务都可能对我们的业务、财务状况、经营运绩和前景产生重大不利影响。此外，如果我们未来许可的智慧财产权纠纷阻碍或损害我们以商业上可接受的条款维持许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的候选药物，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
尽管我们尽了最大努力，我们未来的许可方可能会得出结论，认为我们严重违反了我们的许可协议，因此可能终止许可协议，从而剥夺了我们开发和商业化这些许可协议涵盖的产品和技术的能力。如果这些许可被终止，或者如果基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手将可以自由寻求监管机构批准并营销
产品与我们相同。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营运绩和前景产生重大不利影响。
有时，我们可能会被要求从其他第三方获得与我们治疗研究项目相关的技术许可，以进一步开发或商业化我们的候选药物。如果我们被要求获得任何第三方技术的许可，包括制造、使用或销售我们的候选药物所需的任何此类专利，则我们可能无法以商业上合理的条款获得此类许可，或者根本无法获得此类许可。无法获得开发或商业化我们的任何候选药物所需的任何第三方许可可能会导致我们放弃任何相关努力，这可能会严重损害我们的业务和运营。
我们未来进行的任何合作都可能不会成功。我们合作安排的成功将在很大程度上取决于我们合作者的努力和活动。合作面临多种风险，其中可能包括：
• 合作者在确定他们将用于合作的努力和资源方面拥有很大的自由裁量权;
• 合作者不得寻求我们产品的开发和商业化，或者可以根据试验或测试结果、因收购有竞争力的产品而导致的战略重点变化、资金可用性或其他外部因素（例如转移资源或产生竞争优先事项的业务合并）选择不继续或更新开发或商业化计划;
• 合作者可以独立开发或与第三方开发与我们的产品或候选药物直接或间接竞争的产品;
• 拥有一种或多种产品营销、制造和分销权的合作者可能无法投入足够的资源开展这些活动，或者在开展这些活动时表现不佳;
• 我们可以向我们的合作者授予排他性权利，这将阻止我们与他人合作;
• 合作者可能无法正确维护或捍卫我们的智慧财产权，或者可能以引发实际或威胁诉讼的方式使用我们的智慧财产权或专有信息，从而可能危及我们的智慧财产权或专有信息或使我们面临潜在的责任;
• 我们与合作者之间可能出现争议，导致我们未来候选药物的研究、开发或商业化延迟或终止，或者导致代价高昂的诉讼或公断，分散管理层的注意力和资源;
• 合作可能会终止，如果终止，可能会导致需要额外资本来进一步开发或商业化适用的当前和未来候选药物;
• 合作者可能拥有或共同拥有涵盖我们与他们合作所产生的产品的智慧财产权，在这种情况下，我们没有开发或商业化此类智慧财产权的独家权利;和
• 合作者的销售和营销活动或其他运营可能不遵守适用法律，从而引发民事或刑事诉讼。
我们在成功管理增长和扩大业务方面可能会遇到困难。
当我们寻求通过临床试验以及（如果获得批准）通过商业化来推进我们的候选产品时，我们将需要扩大我们的开发、监管、质量保证、制造、商业化、合规和管理能力或与第三方签订合同，为我们提供这些能力。随著我们业务的扩大，我们预计我们将需要增加管理层成员的责任并有效管理未来的增长。我们未能有效管理这方面的增长可能会阻碍我们成功实施我们的战略并保持投资者对我们公司的信心。
我们的股东可能会从剥离遗留资产中意识到很少或根本没有价值，因此我们的股价可能会下跌，我们可能会受到诉讼，我们的业务可能会受到不利影响。
我们已将遗留的小分子蛋白酶抑制剂产品组合出售给Lighthouse，Lighthouse是一家新组建的私人开发阶段公司，处于初创阶段，最近才开始运营。目前Lighthouse普通股股票没有现有的公开市场，也无法保证活跃的公众
市场永远不会发展。这些证券缺乏活跃的公开市场将使我们难以出售Lighthouse普通股并从中实现任何价值。迄今为止，Lighthouse的运营主要限于组织和配备其公司以及完成对我们遗留资产的收购。因此，预测Lighthouse的未来业绩或评估其业务和前景或开发我们遗留资产的能力是困难的，甚至不可能的。出于这些和其他原因，我们的股东可能会从剥离我们的遗留资产中意识到很少或根本没有价值。
剥离我们的遗留资产或之前宣布的企业战略变更，包括终止NOV 004的许可，可能会导致针对我们的诉讼，包括因向Lighthouse出售我们的遗留资产时收到的价值而产生或相关的诉讼。例如，我们的一些投资者购买了我们的普通股股票，因为他们对我们的小分子蛋白酶抑制剂组合带来的机会感兴趣，另一些投资者则因为他们对我们的骨靶向药物平台感兴趣。因此，某些股东可能将巨大的财务价值归因于我们的遗留资产或NOV 004。如果我们的股东认为我们或他们从剥离我们的资产中获得或可能获得的财务价值不足，我们的股价可能会下跌并可能发生诉讼。由于这些和其他因素，我们可能面临多种风险，包括股价下跌或波动、额外的法律费用以及为解决与这些交易相关的任何纠纷而开展的活动对我们管理层造成的干扰。上述任何一项或多项情况的发生可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
与拥有我们普通股相关的风险
我们普通股的市场价格可能会波动，并且可能会波动或下跌，导致您的投资遭受重大损失。
我们普通股的市场价格一直且可能继续波动，并且可能会因本节列出的许多风险因素以及我们无法控制的其他风险因素而大幅波动，包括：
• 我们与收购EryDel相关的整合工作;
• 我们的业务战略的变化;
• 临床试验的时间和结果;
• 我们有能力确定合作伙伴和许可机会，以支持EryDex的未来发展;
• A-t和未来适应症的市场机会;
• 药品供应品的生产、临床前研究和候选药物临床试验的结果的任何延误;
• 针对我们的候选药物或竞争对手的候选药物的监管行动;
• 我们财务状况和经营运绩的实际或预期波动，包括季度和年度业绩的波动;
• 宣布实际或预期的武力削减，包括我们最近的武力削减;
• 我们或我们的竞争对手宣布的技术创新;
• 我们行业和我们运营的市场的整体状况;
• 重要客户的增加或损失，或有关重要客户的其他发展;
• 适用于我们候选药物的法律或法规的变更;
• 我们相对于竞争对手的增长率的实际或预期变化;
• 我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作伙伴关系、合资企业或资本承诺;
• 关键人员的增加或离职;
• 现有候选药物或可能出现的新候选药物的竞争;
• 证券分析师发布新的或更新的研究或报告;
• 现金跑道预期;
• 投资者认为与我们相当的公司的估值波动;
• 与专有权相关的纠纷或其他发展，包括专利、诉讼事项以及我们为我们的技术获得智慧财产权保护的能力;
• 宣布或预期额外融资工作;
• 我们或我们的股东出售我们的普通股;
• 由于我们股票交易量水平不一致而导致的股价和成交量波动;
• 制药股的总体市场状况;
• 我们重新获得并维持遵守纳斯达克最低上市要求的能力;
• 一般经济和市场状况;以及
• 我们的披露控制或内部控制无效。
此外，股市经历了价格和成交量的波动，影响并继续影响许多公司股票证券的市场价格。这些波动通常与这些公司的经营运绩无关或不成比例。这些广泛的市场和行业波动，以及经济衰退、利率变化或国际货币波动等一般经济、政治和市场条件，可能会对我们普通股的市场价格产生负面影响。过去，股东会在市场波动后提起证券集体诉讼。如果我们卷入证券诉讼，可能会让我们承担巨额成本，并转移我们管理层对其他业务问题的注意力，这可能会严重损害我们的业务。
我们可能会受到证券集体诉讼和股东衍生诉讼的影响。这些以及潜在的类似或相关诉讼可能会导致重大损害，并可能分散管理层对我们业务的时间和注意力，并对我们的业务、运营运绩和财务状况产生不利影响。
我们可能会成为证券集体诉讼或股东衍生品索赔的目标。与证券相关的集体诉讼经常针对包括许多生物技术公司在内的公司提起，这些公司的证券市场价格波动。这种风险对我们来说尤其重要，因为生物技术公司经常因其产品开发计划而经历大幅股价波动。投资者可能认为不利的任何临床前或临床试验结果、我们股价的波动以及影响我们业务和运营的其他事项都可能使我们面临实际和威胁的证券集体诉讼或股东衍生品索赔。此外，由于EryDel和Novosteo收购后EryDel和Novosteo的业务与我们的业务合并、我们的遗留资产的外授权和NOV 004，我们可能会面临来自股东、客户、供应商、消费者和其他第三方的诉讼增加。这些类型的诉讼可能会导致巨额成本，转移管理层对其他业务问题的注意力，并对我们的业务、运营运绩和财务状况产生不利影响。
未来在公开市场上出售我们的普通股可能会导致我们的股价下跌。
在公开市场上出售大量普通股，或认为可能发生这些出售，可能会压低我们普通股的市场价格，并可能损害我们通过出售额外股权证券筹集资本的能力。我们普通股的某些持有人有权在有条件的情况下要求我们提交涵盖其股份的登记报表，或将其股份纳入我们可能为自己或其他股东提交的证券法登记报表中。一旦我们注册这些股票，它们就可以在公开市场上自由出售。此外，我们还根据《证券法》登记了我们可能根据股权补偿计划发行的普通股股份。
此外，根据现有或未来员工股权福利计划授予的奖励发行股份可能会对我们现有股东造成立即大幅稀释。未来，我们可能会发行与融资、收购、诉讼和解、员工安排或其他有关的额外普通股或可转换为普通股的其他股权或债务证券。任何此类发行都可能导致我们现有股东的大幅稀释，并可能导致我们的股价下跌。
目前我们普通股的价格不符合继续在纳斯达克上市的要求。 如果我们未能重新获得并维持对最低上市要求的遵守，我们的普通股可能会被退市，这可能会对我们普通股的流动性产生重大不利影响。*
我们的普通股目前在纳斯达克交易。纳斯达克有公司必须满足的要求才能继续在纳斯达克上市。例如，纳斯达克上市规则5450（a）（1）要求上市证券维持每股1.00美金的最低买入价（「最低买入价要求」），而纳斯达克上市规则5810（c）（3）（A）规定，如果短缺持续30个连续交易日，则存在未能满足最低买入价要求。
2024年6月20日，我们收到书面通知纳斯达克上市资格部（「通知」）（「纳斯达克上市部」）通知我们，根据我们普通股过去连续34个交易日的收盘买入价，我们不再遵守最低出价要求2024年通知对我们普通股在纳斯达克全球精选市场上市没有立即影响。根据纳斯达克上市规则，我们已获得自通知起180个日历日的初始合规期，以重新遵守最低出价要求。为了重新合规，我们普通股在2024年12月17日之前至少连续10个交易日的收盘出价必须至少为每股1.00美金，否则我们必须满足纳斯达克全球精选市场的上市要求。如果我们不在合规期内恢复合规，包括纳斯达克可能授予的任何延期，我们的普通股将被退市。我们打算监控普通股的收盘出价，并考虑其可用选项来解决不遵守最低出价要求的问题。无法保证我们能够重新遵守纳斯达克的持续上市要求，或者纳斯达克将进一步延长我们重新遵守合规的时间（如果适用）。
此外，2022年12月，我们收到纳斯达克上市部门的书面通知，通知我们不符合最低出价要求，并于2023年4月恢复合规。2023年12月，我们再次收到纳斯达克上市部门的书面通知，通知我们不符合最低出价要求，并于2023年12月晚些时候恢复合规。即使我们重新遵守了最低上市要求， 无法保证我们未来将继续满足最低出价要求或任何其他纳斯达克要求。
此外，我们也可能无法满足其他适用的纳斯达克上市要求，包括维持股东权益或普通股市值的最低水平，在这种情况下，我们的普通股可能会被退市。如果我们的普通股退市，我们普通股的流动性将受到不利影响，我们普通股的市场价格可能会下降。
我们从未向普通股支付股息，也不打算在可预见的未来支付股息。因此，投资我们普通股的任何收益都可能取决于我们普通股价格是否上涨。
我们从未宣布或支付普通股任何股息，也不打算在可预见的未来支付任何股息。我们预计我们将保留所有未来收益用于业务运营和一般企业用途。未来支付股息的任何决定将由我们的董事会自行决定。因此，投资者必须依靠价格上涨后出售普通股，而价格上涨可能永远不会发生，这是实现投资未来收益的唯一途径。
一般风险因素
我们的章程文件和德拉瓦州法律可能会阻止股东认为有利的收购，也可能会降低我们股票的市场价格。*
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程 包含可能延迟或阻止我们公司控制权变更的条款。这些规定还可能使股东更难选举董事和采取其他公司行动。这些规定包括：
• 设立分类董事会，任期错开、三年;
• 授权我们的董事会发行具有投票权或其他权利或优先权的优先股，这可能会阻止收购尝试或推迟控制权变更;
• 禁止在董事选举中进行累积投票;
• 规定董事会的空缺只能由当时在任的大多数董事填补，即使少于法定人数;
• 未经至少66.67%有权在董事选举中投票的股份的必要批准，禁止采用、修改或废除我们修订和重述的章程，或废除我们修订和重述的公司注册证书中有关选举和罢免董事的条款;
• 经书面同意禁止股东采取行动;
• 限制召开股东特别会议的人员;以及
• 要求提前通知股东提名和提案。
这些条款可能会挫败或阻止我们的股东更换或罢免我们现任管理层的任何企图，因为股东更难更换负责任命我们管理层成员的董事会成员。此外，《德拉瓦州一般公司法》（DGCL）第203条的规定也适用于我们。这些条款可能禁止大股东，尤其是拥有15%或以上已发行投票权股份的股东，未经我们董事会同意，在一定时期内与我们合并或合并。
我们修改和重述的公司注册证书以及我们修改和重述的章程以及德拉瓦州法律中的这些和其他条款可能会阻止潜在的收购尝试，降低投资者未来可能愿意为我们普通股股票支付的价格，并导致我们普通股的市场价格低于没有这些条款的情况。
我们修订和重述的公司注册证书规定，德拉瓦州大法官法院是我们与股东之间几乎所有纠纷的唯一和独家论坛，这可能会限制我们的股东获得有利的司法论坛来解决与我们或我们的董事、高级官员或员工的纠纷的能力。
我们修订和重述的公司注册证书规定，除非我们同意选择替代法庭，否则在法律允许的最大范围内，德拉瓦州大法官法院应是以下机构的唯一和独家法庭：
• 代表我们提起的任何衍生诉讼或诉讼;
• 任何声称我们的任何董事、高级管理人员、员工或代理人或我们的股东违反受托责任或其他不当行为的诉讼;
• 根据DGCL、我们修订和重述的公司注册证书或我们修订和重述的章程对我们提出索赔的任何诉讼;以及
• 任何受内部事务原则管辖的针对我们提出索赔的行动;
前提是，排他性法院条款不适用于为执行《交易法》规定的任何责任或义务而提起的诉讼或联邦法院拥有排他性管辖权的任何其他索赔;并进一步规定，若且唯若德拉瓦州大法官法院因缺乏主题管辖权而驳回任何此类诉讼时，此类诉讼可以在德拉瓦州的另一个州或联邦法院提起。我们修订和重述的公司注册证书还规定，美利坚合众国联邦地区法院将成为解决根据《证券法》产生的任何针对我们或我们的任何董事、高级职员、员工或代理人的诉讼原因的投诉的独家论坛。
我们相信，这些条款可能会使我们受益，因为他们在适用时提高了州长和法官（特别是在解决公司纠纷方面经验丰富）在适用德拉瓦州法律和联邦证券法方面的一致性，以相对于其他论坛更快的时间表有效地管理案件，并保护他们免受多论坛诉讼的负担。然而，这些条款可能会限制股东在其认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工发生纠纷的司法论坛上提出索赔的能力。虽然德拉瓦州最高法院最近裁定此类法院选择条款表面上有效，但股东仍可寻求在美国联邦地区法院以外的地方对我们、我们的董事、高级职员或其他员工提出根据《证券法》提出的此类索赔。在这种情况下，我们会强烈主张
我们修订和重述的公司注册证书中排他性法院条款的有效性和可执行性，这可能需要与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的大量额外成本。
我们的董事和高级职员提出的赔偿索赔可能会减少我们用于满足针对我们的成功第三方索赔的可用资金，并可能会减少我们可用的资金金额。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程规定，我们将在德拉瓦州法律允许的最大范围内对我们的董事和高级职员进行赔偿。
此外，根据DGCL第145条的允许，我们修订和重述的章程以及我们与董事和高级职员签订的赔偿协议规定：
• 我们将在德拉瓦州法律允许的最大范围内就以这些身份为我们服务或应我们要求为其他商业企业服务的董事和高级职员进行赔偿。德拉瓦州法律规定，如果该人的行为是善意的，并且其行为方式合理地认为符合或不违背登记人的最大利益，并且在任何刑事诉讼中，没有合理理由相信该人的行为是非法的，公司可以向该人进行赔偿;
• 在适用法律允许赔偿的情况下，我们可以自行决定对员工和代理人进行赔偿;
• 我们必须向董事和高级管理人员预付与诉讼辩护有关的费用，除非最终确定该人员无权获得赔偿，否则该董事或高级管理人员应承诺偿还该等预付款;
• 根据我们修订和重述的章程，我们没有义务就某人针对我们或我们的其他受偿人发起的诉讼对该人进行赔偿，但我们董事会授权的诉讼或为执行赔偿权而提起的诉讼除外;
• 我们修订和重述的章程中赋予的权利并非排他性，我们有权与我们的董事、高级职员、员工和代理人签订赔偿协议，并获得保险以赔偿此类人员;和
• 我们不得追溯修改经修订和重述的章程条款，以减少我们对董事、高级职员、员工和代理人的赔偿义务。
我们的内部计算机系统，或我们的第三方研究机构合作者、CROs或其他承包商或顾问使用的计算机系统，可能会出现故障或遭受安全漏洞，这可能会导致不良后果，包括但不限于监管调查或行动、诉讼、罚款/处罚、我们的业务运营中断、声誉损害以及收入或利润损失。
在我们的正常业务过程中，我们和我们所依赖的第三方都会处理敏感数据，因此，我们和我们所依赖的第三方面临著各种可能导致安全事件的不断变化的威胁。此类威胁普遍存在并持续上升，越来越难以检测，并且来自各种来源，包括传统计算机「黑客」、「黑客活动主义者」、个人威胁行为者、有组织犯罪威胁行为者、人员（例如通过盗窃或滥用）、复杂的民族国家和民族国家支持的行为者。
尽管实施了旨在检测和缓解漏洞的安全措施，但我们的内部计算机系统以及我们的CROs和其他承包商和顾问的内部计算机系统可能很容易受到来自来源的损害，包括但不限于恶意代码（ 例如 、计算机病毒）、恶意软体、勒索软体攻击、软体或硬体故障、电信故障和未经授权的访问（包括由于人员不当行为或错误造成的）。特别是，严重的勒索软体攻击变得越来越普遍，可能导致我们的运营、提供产品或服务的能力严重中断、敏感数据和收入损失、声誉损害以及资金转移。此外，远程工作变得更加普遍，并增加了我们信息技术系统和数据的风险，因为我们越来越多的员工使用网络连接、计算机和我们场所或网络之外的设备。
尽管据我们所知，迄今为止，我们尚未经历过任何此类重大系统故障或安全漏洞，但如果此类事件发生并导致我们的运营中断，可能会导致我们的开发计划和业务运营受到重大干扰，以及不利后果，包括但不限于调查、罚款/处罚、诉讼和声誉损害。例如，已完成、正在进行或未来的临床试验中的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们的恢复成本或
重现数据。同样，我们依赖第三方研究机构合作者来研究和开发我们的候选药物，并依赖其他第三方来生产我们的候选药物并进行临床试验，与其计算机系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。我们对第三方服务提供商的依赖还可能引入新的网络安全风险和漏洞，例如供应链攻击。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或系统丢失或损坏，或者机密或专有信息的不当披露，我们可能会承担责任，并且我们候选药物的进一步开发和商业化可能会被推迟。我们无法确定我们的保险范围是否足以保护我们免受或减轻因我们的隐私和安全实践而产生的责任，或者此类保险将继续以商业上合理的条款提供或根本提供，或者此类保险将支付未来的索赔。
我们利用联邦净营运亏损和税收抵免结转的能力可能受到限制。
我们的净营运亏损（NOL）结转可能会过期未使用，并且由于期限有限或美国税法的限制而无法抵消未来的所得税负债。根据适用的美国联邦税法，截至2017年12月31日或之前的课征年度产生的NOL仅允许结转20个应税年度。此外，根据经《CARES法案》修改的《税法》，2017年12月31日之后开始的课征年度产生的联邦NOL可以无限期结转，但此类联邦NOL的扣除可能限于2018年1月1日开始的课征年度应税收入的80%。
根据《国内税收法》第382条和第383条，如果公司经历「所有权变更」，则对公司使用其NOL和税收抵免结转能力的限制适用，该变更通常被定义为某些股东在三年内股权变更超过50个百分点（按价值计算）。如果我们自成立以来的任何时候都经历过所有权变更，那么我们利用现有NOL结转和其他税收属性来抵消应税收入或税收责任的能力可能已经受到限制。此外，我们股票所有权的未来变化（可能超出我们的控制范围）可能会引发所有权变更。州税法的类似规定也可能适用于限制我们使用累积州税收属性。因此，即使我们在未来赚取了净应税收入，我们使用变更前NOL结转和其他税收属性来抵消此类应税收入或课征义务的能力也可能会受到限制，这可能会导致我们未来的所得税责任增加。
项目2.未登记的股权证券销售和收益的使用。
没有。
项目3.适用于高级证券。
不适用因
项目4.矿山安全披露。
不适用因
项目5.其他信息.
没有。
项目6.展品
作为本10-Q表格季度报告一部分提交或提供的证据在及时且成功完成的《证据索引》中列出，该《证据索引》通过引用并入本文。
表现出
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3.1 8-K 5/13/2019 001-38890 3.2 8-K 8/1/2022 001-38890 3.3 8-K 8/1/2022 001-38890 31.1 X 31.2 X 32.1# X 32.2# X 101.INS 内联MBE实例文档 X 101.SCH 内联MBE分类扩展架构文档 X 101.CAL 内联MBE分类扩展计算Linkbase文档 X 101.DEF 内联MBE分类扩展定义Linkbase文档 X 101.LAB 内联MBE分类扩展标签Linkbase文档 X 101.PRE Inline MBE分类扩展演示Linkbase文档 X 104 封面交互式数据文件，格式为Inline BEP（包含在附件101中）
#根据S-k法规第601（b）（32）（ii）项和SEC版本号33-8238和34-47986，最终规则：管理层关于财务报告内部控制和交易法披露认证的报告定期报告、附件32.1和32.2中提供的认证被视为随附本季度报告10-Q表格，并且不会被视为根据交易法第18条的目的「归档」。此类认证不会被视为通过引用纳入根据《证券法》或《交易法》提出的任何文件中，除非注册人通过引用具体纳入该认证。
签名
根据1934年证券交易法的要求，登记人已正式促使以下正式授权的签署人代表其签署本报告。
昆斯治疗公司 日期：2024年8月13日
作者： /s/德克·泰 德克·泰 执行长兼首席医疗官 （执行长） 日期：2024年8月13日
作者： /s/布伦丹·汉娜 布伦丹·汉娜 首席业务官、营运长和首席合规官 （财务长）
