展示物99.1
ACELYRIN、Inc.は、イゾキベップが汗腺膿瘍症においてポジティブな第3相データを発表することを発表しました。
ロニグタマブに戦略を集中し、2024年第2四半期の財務結果を報告
イゾキベプによる乳頭汗腺炎の第3相臨床試験は、12週間で主要評価項目のHiSCR75を達成した
ロニグタマブの開発を優先し、第2相試験における投与量の確認が進行中です。
2025年第1四半期に第3フェーズプログラムを開始する予定です。
2024年6月30日現在の現金、現金同等物、および新規売証券は$63520万です。
キャッシュランウェイを2027年中頃まで延長する予定です。
今日午後5時（米国東部標準時）に、企業はウェブキャストとコールを行う予定です。
2024年8月13日、アセリリン（Nasdaq:SLRN）は、免疫学における変革的な医薬品の開発と提供を加速することに焦点を当てた後期段階の臨床バイオファーマ企業である。本日、滑膜下汗腺炎（HS）におけるイゾキベップの第3相試験が、12週間でHiSCR75の主要エンドポイントを達成したことを発表し、甲状腺眼症（TED）におけるロニグタマブを優先する再フォーカスされたパイプライン戦略が現金の余裕を拡大すると予想されている。 戦略を再設定して、甲状腺眼症（TED）におけるロニグタマブを優先し、現金の余裕を拡大することが見込まれています。アセリリン（Nasdaq：SLRN）は、免疫学における変革的な医薬品の開発と提供を加速することに焦点を当てた後期段階の臨床バイオファーマ企業であり、滑膜下汗腺炎（HS）におけるイゾキベップの第3相試験が、12週間でHiSCR75の主要エンドポイントを達成したことを本日発表しました。
「今日の陽性HSデータと以前に発表された乾癬性関節炎（PsA）データは、izokibepの承認への道を支持していますが、この幅広さと規模のプログラムは、リソースとこれらの指標に既存のフットプリントを持つ大規模な組織によって市場にもたらされるのが最適です」と、ACELRYRINの最高経営責任者であるMina Kimは述べています。「私たちは、lonigutamabがTED患者の未練を断ち切る機会に引き続き興奮しており、資本配分に対する規律のある取り組みに一致して、現金リソースを活用してlonigutamabを後期開発に迅速に進めることに決めました。さらに人員削減と組み合わせることで、現金の使用期間を2027年中頃まで延長し、lonigutamabの2つの第3相試験を完全に資金化することができます。」
イゾキベップ
グローバルな第3相試験のHSでは、izokibepによる12週間の治療において、izokibep 160mg/週 (QW)を投与した患者の33％がHiSCR75を達成し、プラセボを受けた患者の21％と比較して、有意な反応を示しました（p値=0.0294）。上位の目的においては、25％の患者がHiSCR90を達成し、プラセボ群は9％であった（p値=0.0009）、22％の患者がHiSCR100を達成し、プラセボ群は8％であった（p値=0.001）。
主要エンドポイントは12週間で測定されましたが、ACELRYINはウィーク16までプラセボ対照法による投与を継続しています。ウィーク16で患者の3分の2からデータをその社は取得しており、予備データはHiSCR反応の継続的な深化を示しています。
イゾキベプに関して新しい安全な情報は観察されていません。最も一般的な副作用は軽度から中等度の注射部位反応、頭痛、鼻咽頭炎、疲労感、下痢です。特筆すべきことに、イゾキベプ治療群においてカンジダ感染、肝毒性、自殺思考/行動の症例はありませんでした。
ACELYRINは、現在進行中のPsAおよびHSの試験を完了しますが、これらの指示に対する新しい投資を中止します。Uveitisにおけるizokibepの現在進行中の第2b/3相試験は、主要エンドポイントまで継続され、トップラインデータは2024年第4四半期に発表される予定です。
ロニグタマブ
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ACELYRINは、現在進行中のロニグタマブ試験の第1フェーズのコンセプト実証部分を完了し、TED患者における投与量範囲を調べる第2フェーズの試験が継続されています。この第2フェーズの試験は、最小有効量を確立し、第3フェーズのプログラムの最適な量と投与量計画を選択できるよう、異なる量と投与量計画をテストしています。投与量は、3週間または4週間ごとに行われています。
この用量範囲の経験を基に、ACELYRINは元々計画していた第2b/3相試験の設計を放棄し、2025年第1四半期に開始される可能性のある第3相プログラムに直接移行することを計画しています。同社はFDAとEOP2会議を開催し、その後、投資家向けのプレゼンテーションを行い、追加の第2相データや第3相プログラムの詳細を提供する予定です。
「ACELYRINは、TED患者における皮下抗IGF-1R治療の投与量探索作業を最初に行った患者中心のアプローチを取っています。」と、カリフォルニア州ビバリーヒルズの私診療所、眼窩眼瞼外科のShoaib Ugradar医師は述べた。「このアプローチには期待しており、決定的な試験に参加することを楽しみにしています。」
SLRN-517です
ACELYRIN社は健康なボランティアにおいて、同社の早期抗C-KItプログラムであるSLRN-517の単回昇圧投与研究を完了し、このプログラムのさらなる開発を中止しました。
企業再編
ロニグタマブ優先の会社の方針に合わせて、イゾキベップとSLRN-517の戦略的シフトに沿った、ACELRYINは従業員数を約33%削減することを完了しています。
「今回の合理化の一環で退職する同僚に感謝し、izokibepの発展や当社の進化に多大な貢献をしていただき、これからのご活躍をお祈りします」とキム氏は述べました。
企業は、法人再編と臨床プログラムの優先順位付けの両方の財務影響を含む、これらの合同努力が現金のランウェイを2027年中頃まで延長することを期待しています。具体的には、既存の現金資源がTEDのlonigutamabの進行中の第2相試験と2つの登録Phase 3試験、uveitisの進行中のizokibep Phase 3試験、および進行中のizokibep HSおよびPsA試験の完了を賄うことが期待されています。
2024年Q2財務ハイライト
現金ポジション： 2024年6月30日には、現金、現金同等物、短期市場可能証券は合計$63520万であった。会社はこれらが2027年半ばまで運営資金となることを期待しています。
研究開発費: 2023年と同期間に比べ、第2四半期の研究開発費は7,640万ドルであり、増加の原因は主にパイプライン全体にまたがる臨床開発活動の追加および供給契約の終了に伴う1,430万ドルの費用が主でした。
G＆A経費： 第2四半期の総務管理費は1,660万ドルであり、2023年と同じ期間の1,270万ドルから増加しました。それには、株式報酬費用として530万ドルが含まれており、2023年の同じ四半期の720万ドルから減少しました。
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純損失：2024年6月30日までの四半期の純損失は8570万ドルであり、2023年の同じ期間の2600万ドルと比較しています。
10x Genomicsは、2022年2月15日の市場終了後の1時30分に、第4四半期および2022年全体の財務結果、ビジネスの進展状況、見通しについてカンファレンスコールを開催します。カンファレンスコールのウェブキャストには、投資家はhttp://investors.10xGenomics.comにアクセスできます。ウェブキャストは45日間以上アーカイブされ、イベントの再生が可能です。
ACELYRINは、2024年8月13日(ET)の午後5時に、これらの発表についてのカンファレンスコールとウェブキャストを開催します。カンファレンスコールのライブウェブキャストは、ACELYRINのウェブサイトの「イベント＆プレゼンテーション」セクションでアクセスできます。 www.acelyrin.com. ウェブキャストの録音は、会社のウェブサイトにおいて約30日間アーカイブされ、入手可能です。
今後の投資家プレゼンテーション
ACELYRINの管理陣は、2024年ウェルズ・ファーゴヘルスケアカンファレンス、22回目のモルガンスタンレーグローバルヘルスケアカンファレンス、H.C. ワンライト第26回グローバル投資会議など、いくつかの投資家向けのウェブキャストプレゼンテーションと1対1のミーティングに参加します。
ロニグタマブについて
ロニグタマブは、IGF-1受容体を標的とする人体化IgG1モノクローナル抗体で、皮下投与されます。標準療法に比べ、ロニグタマブは異なるエピトープに結合するため、受容体の内部化が数分で起こり、前臨床的な結合および機能的な研究では、75倍以上の強力な効果が示されています。ロニグタマブの特徴は、皮下投与を可能にするだけでなく、長期的かつ便利な投与を可能にし、臨床的な反応の深度と持続性を改善する可能性があります。
伊蔵木部について
イゾキベプは、高いポテンシーでIL-17Aを抑制するように設計された小さなタンパク質治療薬であり、非常に緊密な結合親和性により、分子サイズがモノクローナル抗体の1/10程度と小さく、アルブミン結合領域による半減期の延長能力を持っています。臨床試験データは、イゾキベプのこれらのユニークな特性が疾患の主要な表現の解決を含む患者に対する臨床的に有意で異なる利点を提供する可能性があることをサポートしています。後期のイゾキベプPsAおよびHSデータは、IL-17抑制に対する次世代アプローチと同等の臨床的応答レベルを示しました。これらのデータは、より広いIL-17サブユニットよりもIL-17Aをターゲットにした方が、それらの関連する安全性問題を除いて、同じまたはより良い臨床的反応を得ることができることを示しています。イゾキベプは、重度から中等度の汗疱性膿痂疹（HS）、中等度から重度の乾癬性関節炎（PsA）および非感染性葡萄膜炎の多発性後期試験で現在評価されています。
エーセリン株式会社について
ACELYRIN, INC.（ナスダック：SLRN）は、画期的な医薬品の開発と商品化を加速し、患者に革新的な治療オプションを提供することに焦点を当てています。ACELYRINのリードプログラムであるロニグタマブは、甲状腺眼疾患の治療を対象としたIGF-1Rを標的とする皮下注射モノクローナル抗体です。
ACELYRINに関する詳細は、弊社のウェブサイトをご覧ください。 www.acelyrin.com また、弊社をフォローしてください。 LinkedIn および X.
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将来の見通しに関する声明
このプレスリリースには、ACELYRINのプログラムの全体的な進展と画期的な医薬品の開発と提供能力に関する声明、ACELYRINの製品候補の治療効果、甲状腺眼症（TED）患者の未満足ニーズへのACELYRINの対応能力に関する声明、TEDでの第III相試験の計画開始を含む開発活動の予想、そのような試験が登録試験として機能する能力、中期FY2027までの現金ランウェイの予想ガイダンス、そのような資金が第 III 相試験を通してロニグタマブの開発を支援する能力、乾癬性関節炎における継続中のイゾキベップ第 IIb/III 相試験や、HSにおける継続中のイゾキベップ第 III 相試験の計画、UMA211の第 IIb/III 相試験からの臨床データの予想される時期と可用性などを含む、歴史的事実でないその他の声明に関する、先見の明のある声明を含みます。これらの先見の明のある声明は、ACELYRINの現在の計画、目標、および予測に基づいており、本質的には、ACELYRINの実際の結果がこのような先見の明のある声明で予想されるものと実際には大きく異なる可能性があるリスクや不確実性に従事しています。これらのリスクや不確実性には、ACELYRINの製品候補に関する開発および規制活動の成功、将来の結果が初期臨床データと大きく異なる負のリスク、HSの第 III 相試験の 16 週目の予備的なデータがそのような試験の最終的な 16 週目のデータを示すものではないリスク、および「リスク要因」の見出しの下で時々記載およびACELYRINの現在および将来の報告書の他の場所で記載されているその他のリスクおよび不確実性が含まれます。 このプレスリリースに含まれる先見の明のある声明は、この日付で行われ、ACELYRINは、適用法に従って要求される場合を除き、そのような情報を更新する義務を負いません。
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ACELYRIN, INC.
損益計算書および包括損益計算書
（千ドル、株式および株式当たり金額を除く）
(未監査)
| 6月30日までの3か月間 | 6月30日までの6か月間 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 営業費用： | |||||||||||||||||||||||
| 研究開発 | $ | 76,382 | $ | 30,030 | $ | 134,414 | $ | 197,950 | |||||||||||||||
| 一般管理費用 | 16,643 | 12,666 | 41,385 | 24,579 | |||||||||||||||||||
| 営業費用合計 | 93,025 | 42,696 | 175,799 | 222,529 | |||||||||||||||||||
| 営業損失 | (93,025) | (42,696) | (175,799) | (222,529) | |||||||||||||||||||
| デリバティブ・トランチ・ライアビリティの公正価値変動 | — | 10,144 | — | 10,291 | |||||||||||||||||||
| 利息収入 | 8,447 | 6,685 | 17,597 | 9,984 | |||||||||||||||||||
| その他の収益（費用）、純額 | (1,094) | (172) | 37,557 | (235) | |||||||||||||||||||
| 純損失 | $ | (85,672) | $ | (26,039) | $ | (120,645) | $ | (202,489) | |||||||||||||||
| その他の包括利益(損失) | |||||||||||||||||||||||
| 短期売買有価証券の未実現評価損益、純額 | (62) | 44 | (329) | 130 | |||||||||||||||||||
| その他の包括的利益（損失）の合計 | $ | (62) | $ | 44 | $ | (329) | $ | 130 | |||||||||||||||
| 純損失およびその他の包括的利益（損失） | $ | (85,734) | $ | (25,995) | $ | (120,974) | $ | (202,359) | |||||||||||||||
| 一般株式株主に帰属する1株当たり基本・希薄化後の純損失 | $ | (0.86) | $ | (0.40) | $ | (1.22) | $ | (4.71) | |||||||||||||||
| 加重平均発行済普通株式数、基本損失及び希薄化後 | 99,161,710 | 65,210,117 | 98,537,685 | 42,974,640 | |||||||||||||||||||
ACELYRIN, INC.
選択された連結貸借対照表データ
（千米ドル単位）
(未監査)
| 6月30日 2024 | 12月31日、 2023 | ||||||||||
| 現金および現金同等物 | $ | 128,211 | $ | 218,097 | |||||||
| 短期市場性のある証券 | 507,029 | 503,229 | |||||||||
| 総資産 | 651,739 | 742,690 | |||||||||
| 負債総額 | 83,521 | 86,353 | |||||||||
| 累積赤字 | (609,364) | (488,719) | |||||||||
ACELYRINの連絡先：
タイラー・マルシニアク
投資家関係および企業広報の副社長
investors@acelyrin.com
media@acelyrin.com
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