附件99.1
ACELYRIN公司宣布Izokibep在腋窝脓肿病的3期数据积极
将策略聚焦于Lonigutamab并报告2024年第二季度财务结果
伊索氯佩布在汗腺炎的第三阶段试验中在12周达到了HiSCR75的主要终点
公司将优先发展洛尼古单抗；第二阶段临床试验中的剂量确认仍在进行中。
计划于2025年第一季度启动第三阶段项目。
2024年6月30日，现金、现金等价物和开空市场可变证券为635.2百万美元；
预计将现金运营时间延长至2027年中期
公司将在今天下午5点举行网络研讨会和电话会议。
2024年8月13日，洛杉矶 ——ACELYRIN公司（纳斯达克：SLRN）是一家专注于加速免疫学转化医学的后期临床生物药物公司，今天宣布izokibep针对脓病性分泌汗腺炎(HS)的III期临床试验在12周内通过了HiSCR75主要终点，以及重新调整的管线策略，优先考虑在甲状腺眼病(TED)中使用lonigutamab，并预计将延长现金储备期。
「尽管今天的HS数据和先前公布的银屑病性关节炎（PsA）数据为 izokibep 的批准之路提供了支持，但我们已确定这样广泛和大规模的项目最好由拥有这些适应症资源和现有规模的更大组织推向市场，」ACELRYIN首席执行官Mina Kim 说。「我们仍对利用 lonigutamab 解决TED患者的未满足需求的机会感到兴奋。与我们对资本分配的承诺一致，我们决定用现有的现金资源加快推进 lonigutamab 的后期开发。结合减员，这种战略转变使我们能够将现金运营时间延长到2027年中期，并完全资助 lonigutamab 的两个3期试验。」
Izokibep
在全球3期HS试验中，伊佐卡贝普在12周内在多个疗效终点上表现出统计学显著的效果，包括每周160mg伊佐卡贝普的33%患者达到HiSCR75，安慰剂组为21%（p值=0.0294）。在更高级别的终点中，25%的患者达到HiSCR90，安慰剂组为9%（p值=0.0009），22%的患者达到HiSCR100，安慰剂组为8%（p值=0.001）。
虽然主要终点在12周时测定，但ACELYRIN继续在安慰剂对照的情况下给患者药物治疗，直到第16周。公司在第16周获取了三分之二患者的数据，并初步数据表明HiSCR反应持续加深。
没有观察到关于伊索基贝普的新的安全信号。最常见的不良事件是轻度至中度的注射部位反应、头痛、鼻咽炎、疲劳和腹泻。值得注意的是，在伊索基贝普治疗组中没有白色念珠菌感染、肝毒性或自杀倾向/行为的病例。
ACELYRIN将完成进行中的PsA和HS试验，但将暂停在这些适应症上的新投资。izokibep在葡萄膜炎的进行中的2b/3期试验将继续直至主要终点，预计在2024年第四季度公布主要数据。
Lonigutamab
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ACELYRIN已完成正在进行的lonigutamab试验的第1阶段概念证明部分和剂量范围进行的第2阶段。目前正在进行第2阶段试验，测试不同剂量和剂量方案，旨在确定最小有效剂量并选择最佳剂量和剂量方案用于第3阶段项目。现在正在测试每3-4周进行一次的剂量给药。
凭借此剂量范围的经验，ACELRYRIN计划放弃最初计划的2b/3期试验设计，并直接进入第3期项目，可能会同时进行试验，预计将于2025年第一季度启动。该公司将在今年晚些时候与FDA举行EOP2会议，并随后举办投资者介绍会，以提供额外的2期数据和计划中第3期项目的详细信息。
「ACELYRIN采取了以患者为中心的方法来开发lonigutamab，成为首家在TED患者中进行皮下抗IGF-1R治疗剂量探索的公司，」加利福尼亚州贝弗利山私人诊所的眼眶和眼部整形外科医生Shoaib Ugradar医生表示，「我对这种方法感到鼓舞，并期待参加关键试验。」
SLRN-517
ACELYRIN已完成了健康志愿者中SLRN-517的单剂量上升研究，公司停止了进一步开发该项目。
公司重组
为与公司对长古单抗及相关战略转型的优先事项相一致，ACELYRIN正在完成将近33%的员工裁员。
「我要感谢我们的同事，他们将作为重组的一部分离开ACELYRIN，且对izokibep的发展以及我们公司的演变做出了许多贡献。我们祝愿他们在未来一切顺利。」Kim女士补充道。
公司预计这些综合努力将延长现金运营期至2027年中期，该指导方针包括企业重组和临床项目重新优先考虑的财务影响。特别是，公司现有的现金资源预计将资助正在进行的 lonigutamab 在 TED 中的第 II 期试验和两项计划中的注册第 III 期试验，目前正在进行的 izokibep 在泪囊炎中的第 III 期试验，以及 izokibep HS 和 PsA 试验的完成。
2024年第二季度财务业绩亮点
现金余额： 在2024年6月30日，现金，现金等价物和短期市场证券总额为6,352百万美元。公司预计这些资金将支持运营至2027年中期。
研发支出： 第二季度研发支出为7640万美元，而2023年同期为3000万美元，增加主要是由于我们在各项产品中进行的额外临床开发活动，以及与供应协议终止相关的1430万美元支出。
G&A费用： 第二季度的总部及行政费用为1660万美元，相比2023年同期的1270万美元有所增加。费用包括股票补偿费用530万美元，较2023年同季度的720万美元有所下降。
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净亏损：2024年6月30日结束的本季度净亏损为8570万美元，较2023年同期的2600万美元有所增加。
网络广播和电话会议信息
ACELYRIN将于2024年8月13日下午5点举行电话会议和网络直播，讨论这些公告。可以在ACELYRIN网站的「事件和演示文稿」部分访问电话会议的现场网络直播。 www.acelyrin.com. 公司的网站将在约30天内提供网络直播的记录和存档。
即将到来的投资者演示
ACELYRIN管理层将参加多个即将举行的投资者大会，包括2024年富国银行医疗保健大会、第22届摩根士丹利全球医疗保健大会和H.C. Wainwright 第26届全球投资大会的网络直播以及一对一会议。
关于Lonigutamab
Lonigutamab是一种人化的IgG1单克隆抗体，靶向IGF-1受体，经皮下注射给药。与标准治疗相比，lonigutamab结合到一个独特的表位，导致受体在数分钟内内化，在临床前结合和功能实验中，表现出75倍的更高效能。使Lonigutamab可以进行皮下注射剂量的特点也为长期、方便的用药提供了潜力，这可能提高临床响应的深度和持久性。
关于伊索基贝
Izokibep是一种小型蛋白质治疗药物，通过紧密结合亲和力高的方式抑制IL-17A，并具有特定的临床效应，包括疾病关键表现的缓解。Izokibep的分子大小仅为单克隆抗体的十分之一，因此具有强大的组织渗透能力，其半衰期得到了延长，而且还具有白蛋白结合域。Izokibep的临床试验数据支持这一假设，这些独特特性可能为患者提供临床上有意义且具有差异化的益处，包括疾病关键表现的缓解。Izokibep的晚期PsA和HS数据显示，其临床反应水平与下一代IL-17抑制方法相当。这些数据还表明，单独以更大的亲和力靶向IL-17A可以实现与靶向IL-17亚基相比相同或更好的临床反应，而没有相关的安全隐患。目前，Izokibep正在多个晚期试验中评估，用于治疗中至重度汗腺囊肿性丘疹病（HS）、中至重度银屑病性关节炎（PsA）和非感染性葡萄膜炎。
关于ACELYRIN公司。
ACELYRIN，INC.（纳斯达克:SLRN）致力于通过确定、收购和加速开发和商业化具有转化性的药物，为患者提供改变生命的新治疗选择。ACELYRIN的主要项目，lonigutamab，是一种皮下注射的单克隆抗体，针对IGF-1R进行研究，用于治疗甲状腺眼病。
有关ACELYRIN的更多信息，请访问公司网站。 www.acelyrin.com 或者关注我们 领英（曾用名Twitter）和框架。有关详细信息，请参阅UBS集团报酬报告X.
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前瞻性声明
本新闻稿包含前瞻性声明，包括但不限于有关ACELYRIN项目整体进展和加速开发和提供改革性药物的能力的声明；ACELYRIN产品候选物的治疗潜力；ACELYRIN有能力解决甲状腺眼病（TED）患者未满足的需求，包括TED Phase 3试验计划的启动和此类试验作为注册研究的能力，现金有效期指导预计至FY2027中期以及这些资金支持lonigutamab通过Phase 3试验的开发，计划在牛皮癣中继续进行正在进行的izokibep Phase 2b/3试验和进行中的hidradenitis suppurativa Phase 3试验；估计来自正在进行的uveitis Phase 2b/3试验的临床数据的时间和可用性；以及其他非历史事实的声明。这些前瞻性声明基于ACELYRIN目前的计划、目标和预测，并在本质上面临风险和不确定性，这些风险和不确定性可能会导致ACELYRIN的实际结果与此类前瞻性声明中预期的结果存在重大差异。这样的风险和不确定性包括但不限于与ACELYRIN产品候选物的开发和监管活动成功完成有关的风险，未来结果可能与早期临床数据有重大和不利的差异的风险，Phase 3试验中的初步第16周数据不代表试验中未来的最终第16周数据的风险，以及其他影响ACELYRIN的风险和不确定性，包括那些在ACELYRIN当前和未来提交的报告中不时地在「风险因素」和其他地方描述的风险和不确定性。 本新闻稿中包含的前瞻性声明是截至本日期的声明，ACELYRIN除遵守适用法律规定外，无须更新此类信息。
4
ACELYRIN, INC.
合并损益表和综合损益表
（以千为单位，除股份数和每股数据外）
(未经审计)
| 截至6月30日的三个月 | 截至6月30日的六个月 | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 运营费用： | |||||||||||||||||||||||
| 研究和开发 | $ | 76,382 | $ | 30,030 | $ | 134,414 | $ | 197,950 | |||||||||||||||
| 一般和行政 | 16,643 | 12,666 | 41,385 | 24,579 | |||||||||||||||||||
| 运营费用总额 | 93,025 | 42,696 | 175,799 | 222,529 | |||||||||||||||||||
| 运营损失 | (93,025) | (42,696) | (175,799) | (222,529) | |||||||||||||||||||
| 衍生分批负债公允价值的变化 | — | 10,144 | — | 10,291 | |||||||||||||||||||
| 利息收入 | 8,447 | 6,685 | 17,597 | 9,984 | |||||||||||||||||||
| 其他收入（支出），净额 | (1,094) | (172) | 37,557 | (235) | |||||||||||||||||||
| 净亏损 | $ | (85,672) | $ | (26,039) | $ | (120,645) | $ | (202,489) | |||||||||||||||
| 其他综合收益（亏损） | |||||||||||||||||||||||
| 短期有价证券的未实现收益（亏损），净额 | (62) | 44 | (329) | 130 | |||||||||||||||||||
| 其他综合收益（亏损）总额 | $ | (62) | $ | 44 | $ | (329) | $ | 130 | |||||||||||||||
| 净亏损和其他综合亏损 | $ | (85,734) | $ | (25,995) | $ | (120,974) | $ | (202,359) | |||||||||||||||
| 归属于普通股股东的每股净亏损，基本亏损和摊薄后 | $ | (0.86) | $ | (0.40) | $ | (1.22) | $ | (4.71) | |||||||||||||||
| 已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 | 99,161,710 | 65,210,117 | 98,537,685 | 42,974,640 | |||||||||||||||||||
ACELYRIN, INC.
已选择的合并资产负债表数据
(以千为单位)
(未经审计)
| 6月30日 2024 | 十二月三十一日 2023 | ||||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | 128,211 | $ | 218,097 | |||||||
| 短期有价证券 | 507,029 | 503,229 | |||||||||
| 总资产 | 651,739 | 742,690 | |||||||||
| 负债总额 | 83,521 | 86,353 | |||||||||
| 累计赤字 | (609,364) | (488,719) | |||||||||
ACELYRIN 联系方式：
泰勒·马西尼亚克
投资者关系和企业事务副总裁
investors@acelyrin.com
media@acelyrin.com
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