アメリカ合衆国
証券取引委員会
ワシントン D. C. 20549
表：
(マーク·オネル)
1934 年の交換法
本四半期末まで
あるいは…。
1934 年の交換法
移行期になります トゥ
委員会ファイル番号 ：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
（ 国その他の管轄区域 | (税務署の雇用主 |
(主な行政事務室住所)
(
(登録者電話番号)
登録者が （ 1 ） 過去 12 ヶ月間に 1934 年の証券取引法第 13 条または第 15 条 （ d ） によって提出されるすべての報告書を提出したかどうか （ または登録者がそのような報告書を提出することを要求されたそれより短い期間 ） 、および （ 2 ） 過去 90 日間にそのような提出要件の対象となっていたかどうかをチェックマークで示す。 はい ↓ ↓
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内に(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内に)S−T法規(本章232.405節)405条の規則に従って提出されることを要求する各対話データファイルを電子的に提出したかどうかを示す。これは大きな問題です
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小報告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大規模データベース加速ファイルマネージャ | ↓ ↓ | 加速ファイルマネージャ | ↓ ↓ | ||
」と | 規模の小さい新聞報道会社 | 新興市場と成長型会社 |
新興成長型企業である場合、登録者が、取引所法案第13(A)節に従って提供された任意の新しいまたは改正された財務会計基準を遵守するために、延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示す
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。*はい、違います
同法第12(B)項に基づいて登録された証券：
各 クラスの タイトル | 取引記号 | 所在する取引所名を登録する |
2024 年 8 月 7 日現在、登録者は
目次ページ
ページ | ||
|---|---|---|
3 | ||
3 | ||
4 | ||
5 | ||
6 | ||
7 | ||
31 | ||
44 | ||
45 | ||
46 | ||
46 | ||
109 | ||
110 | ||
110 | ||
110 | ||
111 | ||
113 |
このフォーム 10—Q の四半期報告書では、別段の明記がない限り、または文脈で別段の必要がない限り、「 Alumis 」、「当社」、「当社」、「当社」および類似の言及は、 Alumis Inc. を指します。
このフォーム 10—Q の四半期報告書には、他の企業の登録商標、商標および商号も含まれています。このレポートに記載されているその他のすべての商標、登録商標および商号は、それぞれの所有者の所有物です。当社は、他社の商号、商標、サービスマークの使用または表示を、これらの他社との関係、または当社の支持またはスポンサーシップを意味する意図はありません。
前向き陳述に関する特別説明
このForm 10-Q四半期報告書には、私たちの経営陣の信念と仮定と、私たちの経営陣が現在把握している情報に基づく前向きな陳述が含まれています。本Form 10-Q四半期報告に含まれる歴史的事実に関する陳述を除いて、他のすべての陳述は、私たちの将来の財務状況、業務戦略と計画、および将来の業務管理目標に関する陳述を含み、すべて前向きな陳述である。場合によっては、“予想”、“信じ”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“可能”、“進行中”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“将”、“将”、またはこれらの用語または他の同様の用語の否定によって、前向き表現を識別することができる。
これらの展望性表現はリスク、不確定要素とその他の要素に関連し、著者らの実際の結果、活動レベル、業績或いは業績を招く可能性があり、これらの展望性表現の明示或いは示唆の情報とは大きく異なる。本四半期報告書10-Q表に含まれるすべての前向き陳述には合理的な根拠があると信じていますが、これらの陳述は私たちが現在知っている事実と要素、および私たちの未来の予測に基づいており、私たちはこれらの事実と要素を決定することができません。本四半期報告におけるForm 10-Qに関する前向きな陳述は、以下のように含まれるが、これらに限定されない
| ● | 私たちの戦略の潜在的な利益への期待は |
| ● | 私たちの候補製品の運営と関連利益への期待は |
| ● | 競争療法の成功や可能性があります |
| ● | 競争相手の製品候補や療法を含む競争相手や私たちの業界に関連した発展 |
| ● | 私たちの戦略ビジョンと計画の候補製品パイプラインに関する詳細な情報 |
| ● | 私たちは製品候補開発活動と現在と未来の臨床試験と研究(研究設計を含む)の成功、コストとタイミングに対する信念 |
| ● | 記録または他の行動の時間や可能性を規制し、関連する規制当局の反応を規制する |
| ● | 様々な第三者が私たちの候補製品に関する研究や開発活動に参加する能力と意思、これらの活動を利用する能力、 |
| ● | 私たちは候補品に関する管理の簡便さを期待しています |
| ● | 当社の製品候補に関連する患者適合性に関する期待 |
| ● | 候補製品の潜在的な市場とこれらの市場にサービスを提供する能力に対する私たちの信念は |
| ● | 当社の製品候補の規制当局の承認を取得し、維持する能力、および承認された製品候補のラベルに記載された関連する制限、制限および / または警告； |
| ● | 承認された製品を商業化する能力 |
| ● | 承認された製品の市場受容率と程度 |
| ● | 私たちは重要な人材を引きつけて維持する能力を持っています |
1
| ● | 将来の収益と将来の運営費用、資本需要、追加融資需要の推定が正確であるかどうか |
| ● | 私たちは候補製品のさらなる開発や商業化に必要な資金を含む資金を得ることができます |
| ● | 私たちは私たちの候補製品と技術のために、他人の知的財産権を侵害、流用、あるいは他の方法で侵害することなく、知的財産権保護を獲得、維持、保護、実行することができる |
| ● | アメリカや他の国の規制動向は |
| ● | 我々は、雇用法案に規定されている“新興成長型会社”と“1934年証券取引法”(改正証券取引法)第120条の2条に規定されている“より小さい報告会社”の期限の予想と、 |
| ● | 信仰宣言と前述の仮定のいずれかの宣言。 |
あなたは第2部1 A項の“リスク要因”と題する節を参照しなければならない。本四半期報告の10-Q表を参照してください。議論は、私たちの実際の結果が、私たちの前向き陳述における明示的または暗示的な結果とは大きく異なる他の重要な要素をもたらす可能性があります。これらの要因のため、本四半期報告書のForm 10-Qに関する前向きな陳述が正確であることが証明されることは保証できません。
また、“私たちが信じている”という声明と類似した声明は、関連テーマに対する私たちの信念と意見を反映している。これらの陳述は、本四半期報告書10-Q表までの日に我々に提供された情報に基づいており、これらの情報は、このような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが、このような情報は、限られているか、または不完全である可能性があり、我々の陳述は、入手可能なすべての関連情報を徹底的に調査または検討したことを示すものと解釈されてはならない。このような陳述は本質的に不確実であり、投資家たちにこのような陳述に過度に依存しないように想起させる。
しかも、もし私たちの展望的な陳述が不正確であることが証明されたら、この不正確さは実質的である可能性がある。このような展望的陳述の重大な不確実性を考慮して、あなたはこれらの陳述を私たちまたは任意の特定の時間枠内で、または私たちの目標と計画の陳述または保証を完全に達成しないために、私たちまたは他の誰もと見なしてはならない。私たちは法律の要求がなければ、新しい情報、未来の事件、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も公開更新する義務はない。
2
第 1 部財務情報
項目 1. 。財務諸表 （ 未監査 ）
株式会社アルミス
簡明合併貸借対照表
(未監査)
| 六月三十日 |
| 十二月三十一日 | |||
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない) | 2024 | 2023 | ||||
資産 |
|
|
|
| ||
流動資産 |
|
|
|
| ||
現金 · 現金同等物 | $ | | $ | | ||
制限現金 |
| |
| | ||
有価証券 |
| |
| | ||
研究開発前払い費用 |
| |
| | ||
他の前払い費用と流動資産 |
| |
| | ||
流動資産総額 |
| |
| | ||
制限された現金、非流動現金 |
| |
| | ||
財産と設備、純額 |
| |
| | ||
経営的リース使用権資産純額 |
| |
| | ||
その他長期資産 |
| |
| | ||
総資産 | $ | | $ | | ||
負債、可換優先株式および株主赤字 |
|
|
|
| ||
経常負債 |
|
|
|
| ||
売掛金 | $ | | $ | | ||
研究開発経費発生 |
| |
| | ||
その他の課税費用と流動負債 |
| |
| | ||
賃貸負債を経営し、流動 |
| |
| | ||
流動負債総額 |
| |
| | ||
非流動経営賃貸負債 |
| |
| | ||
株式買戻し責任 |
| |
| | ||
負債総額 |
| |
| | ||
引受金及び又は有事項(付記7) |
|
|
|
| ||
転換可能優先株を償還することができ、$ |
| |
| | ||
株主赤字： |
|
|
|
| ||
普通株、$ |
| |
| | ||
追加実収資本 |
| |
| | ||
その他の総合収入を累計する |
| ( |
| | ||
赤字を累計する |
| ( |
| ( | ||
株主総損失額 |
| ( |
| ( | ||
総負債、償還可能な転換可能優先株、株主損失 | $ | | $ | | ||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
3
株式会社アルミス
業務報告書と
総合損失
(未監査)
| 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
| 6 月 30 日までの半年 | ||||||||||
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない) |
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 |
| ||||
運営費用： | |||||||||||||
関連当事者費用を含む研究開発費用 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
一般と行政費用 |
| |
| |
| |
| | |||||
総運営費 |
| |
| |
| |
| | |||||
運営損失 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | |||||
その他の収入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
| |||||
利 子 収入 |
| |
| |
| |
| | |||||
派生負債の公正価値変動 |
| ( |
| |
| ( |
| | |||||
その他の収入(支出)，純額 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | |||||
その他の収入を合計して純額 |
| ( |
| |
| ( |
| | |||||
純損失 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
その他の全面収益(損失)： |
|
|
|
|
|
|
|
| |||||
有価証券の未実現損益 （ 純 ） |
| — |
| |
| ( |
| | |||||
純損失その他総合損失 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
クラス A 普通株主に起因する 1 株当たり純損失 （ 基本 · 希釈 ） | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
加重平均クラス A 普通株式発行済、基本株式、希釈株式 |
| |
| |
| |
| | |||||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
4
株式会社アルミス
償還可能優先株式の連結決算書及び株主赤字の概要
(未監査)
償還可能 | 積算 | ||||||||||||||||||||||
| 両替可能な車 |
| その他の内容 |
| 他のタイプ |
|
| 総額 | |||||||||||||||
優先株 | 普通株 |
| 支払い済み |
| 全面的に |
| 積算 |
| 株主の | ||||||||||||||
(単位は千で、シェアは含まれていない) |
| 株価 |
| 金額 |
| 株価 |
| 金額 |
| 資本 |
| 収益(損失) |
| 赤字.赤字 |
| 赤字 | |||||||
2023年12月31日の残高 |
| | $ | | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||||||
2024 年 3 月にシリーズ C の償還可能転換優先株式を現金で発行 （ デリバティブ負債を差し引いた ） |
| |
| | — |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — | ||||||||
ストック · オプションの行使時における普通株式の発行及びストック · オプションの早期行使 |
| — |
| — | |
| — |
| |
| — |
| — |
| | ||||||||
早期に行使された株式オプションの帰属 |
| — |
| — | — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | ||||||||
普通株式の制限付き株式の譲渡 |
| — |
| — | — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | ||||||||
株に基づく報酬費用 |
| — |
| — | — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | ||||||||
その他全面的な損失，純額 |
| — |
| — | — |
| — |
| — |
| ( |
| — |
| ( | ||||||||
純損失 |
| — |
| — | — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | ||||||||
2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
| | $ | | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||||||
シリーズ C の現金償還可能転換優先株式の発行及び $のデリバティブ負債の決済 |
| |
| | — |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — | ||||||||
ストック · オプションの行使時における普通株式の発行及びストック · オプションの早期行使について |
| — |
| — | |
| — |
| |
| — |
| — |
| | ||||||||
早期に行使された株式オプションの帰属 |
| — |
| — | — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | ||||||||
普通株式の制限付き株式の譲渡 |
| — |
| — | — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | ||||||||
株に基づく報酬費用 |
| — |
| — | — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | ||||||||
純損失 |
| — |
| — | — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | ||||||||
2024 年 6 月 30 日残高 |
| | $ | | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||||||
償還可能 | 積算 | ||||||||||||||||||||||
| 両替可能な車 |
| その他の内容 |
| 他のタイプ |
|
| 総額 | |||||||||||||||
優先株 | 普通株 |
| 支払い済み |
| 全面的に |
| 積算 |
| 株主の | ||||||||||||||
(単位は千で、シェアは含まれていない) |
| 株価 |
| 金額 |
| 株価 |
| 金額 |
| 資本 |
| 収入を損ねる |
| 赤字.赤字 |
| 赤字 | |||||||
2022年12月31日の残高 |
| | $ | | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||||||
早期に行使された株式オプションの帰属 |
| — |
| — | — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | ||||||||
普通株式の制限付き株式の譲渡 |
| — |
| — | — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | ||||||||
早期行使新株予約権発行済未出資普通株式の買戻し |
| — |
| — | ( |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — | ||||||||
株に基づく報酬費用 | — | — | — | — | | — | — | | |||||||||||||||
その他の全面的な収益、純額 |
| — |
| — | — |
| — |
| — |
| |
| — |
| | ||||||||
純損失 |
| — |
| — | — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | ||||||||
2023年3月31日の残高 |
| | $ | | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||||||
シリーズ b—2 およびシリーズ b—2 A の現金償還可能優先株の発行 （ 純 $） | | | — | — | — | — | — | — | |||||||||||||||
シリーズ b—2 A 現金交換可能な可転換優先株式の発行 | | | — | — | — | — | — | — | |||||||||||||||
ストック · オプションの行使時における普通株式の発行及びストック · オプションの早期行使 | — | — | | — | | — | — | | |||||||||||||||
早期に行使された株式オプションの帰属 |
| — |
| — | — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | ||||||||
普通株式の制限付き株式の譲渡 |
| — |
| — | — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | ||||||||
株に基づく報酬費用 | — | — | — | — | | — | — | | |||||||||||||||
その他の全面的な収益、純額 |
| — |
| — | — |
| — |
| — |
| |
| — |
| | ||||||||
純損失 |
| — |
| — | — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | ||||||||
2023年6月30日の残高 |
| | $ | | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||||||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
5
株式会社アルミス
簡明合併現金フロー表
(未監査)
| 6 月 30 日までの半年 | |||||
(単位：千) | 2024 |
| 2023 | |||
経営活動のキャッシュフロー |
|
|
|
| ||
純損失 | $ | ( | $ | ( | ||
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
|
|
|
| ||
株に基づく報酬 |
| |
| | ||
非現金レンタル費用 |
| |
| | ||
減価償却 · 償却 |
| |
| | ||
有価証券の割引の純増加 |
| ( |
| ( | ||
固定資産処分損失 |
| |
| — | ||
派生負債の公正価値変動 |
| |
| ( | ||
営業資産 · 負債の変動 |
|
|
|
| ||
研究開発前払い費用 |
| ( |
| | ||
他の前払い費用と他の資産 |
| ( |
| ( | ||
売掛金 |
| |
| | ||
研究開発経費発生 |
| |
| | ||
その他の課税費用と流動負債 |
| ( |
| ( | ||
リース負債を経営する |
| ( |
| | ||
経営活動のための現金純額 |
| ( |
| ( | ||
投資活動によるキャッシュフロー |
|
|
|
| ||
有価証券の満期日 |
| |
| | ||
有価証券を購入する |
| ( |
| ( | ||
財産と設備を購入する |
| ( |
| ( | ||
投資活動が提供する現金純額 |
| ( |
| | ||
融資活動によるキャッシュフロー |
|
|
|
| ||
償還可能優先株式及びデリバティブ債務の発行収益 （ 発行費用を除いた ） |
| |
| | ||
株式オプション行使時に普通株で得られた金を発行する |
| |
| | ||
繰延発行費用の支払い |
| ( |
| — | ||
早期行使新株予約権発行済未出資普通株式の買戻し |
| — |
| ( | ||
融資活動が提供する現金純額 |
| |
| | ||
現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
| |
| | ||
期初現金、現金等価物、および限定現金 |
| |
| | ||
期末現金、現金等価物、および制限現金 | $ | | $ | | ||
補足開示： |
|
|
|
| ||
経営性リース負債と引き換えに使用権資産 | $ | — | $ | | ||
テナント改善手当による財産 · 設備取得 | $ | — | $ | | ||
早期行使株式オプション及び未投資制限普通株式の譲渡 | $ | | $ | | ||
その他発生経費 · 経常負債における財産設備の購入 | $ | | $ | | ||
償還可能優先株式発行時のデリバティブ債務の認識 | $ | | $ | | ||
償還可能優先株発行時のデリバティブ債務の決済 | $ | ( | $ | — | ||
買掛金等の繰延募集費用及び経常債務 | $ | | $ | | ||
現金、現金等価物、および制限現金の入金： |
|
|
|
| ||
現金 · 現金同等物 | $ | | $ | | ||
制限現金 |
| |
| | ||
制限された現金、非流動現金 |
| |
| | ||
現金総額、現金等価物、および限定現金 | $ | | $ | | ||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
6
1. | 企業の組織と性質 |
組織と業務
Alumis社は臨床段階の生物製薬会社であり、自己免疫疾患の識別、買収と加速治療の変革性薬物の開発と商業化に集中している。同社はその独自の精確なデータ分析プラットフォーム、生物学的洞察力と精確な薬物発見、開発と免疫学の面で豊富な経験を持つ専門家チームを利用して、広範な免疫抑制の代わりに標的治療を用いることによって、患者の生活を著しく改善する薬物を創造した。
当社は2021年1月29日に設立されたデラウェア州の会社で、名称はFL 2021-001、社名はFL 2021-001、Sは2021年3月8日にエスクル治療会社、2022年1月6日にAlumis社と改称された。同社はカリフォルニア州サンフランシスコ南部に本社を置いている。
株を逆分割する
2024年6月19日、取締役会は許可し、2024年6月20日、会社は会社が発行した普通株に対して逆株式分割を行い、割合は-4.675(“逆株式分割”)。ライセンス株式数および1株当たり額面は逆株式分割によって調整されていない。簡明総合財務諸表に記載されている株式、普通株購入の選択権、株式金額、1株当たり金額及び関連資料へのすべての言及はすべて遡及調整され、すべての提出期間中の逆株式分割の影響を反映する。普通株関連株式、発行済み株式オプション及び他の持分ツールの株式は比例して減少しており、行権価格(適用)については当該等の証券を管理する協定条項に基づいて比例して増加している。また、会社の償還可能転換可能優先株の一連の転換割合ごとに比例調整を行い、これらの優先株は会社普通株初公開(IPO)終了時に自動的に普通株に変換した。
初公開と同期指向増発
2024年6月28日、会社が初公開したS-1表登録書が発効し、2024年7月1日、会社が初公募株を完成し、それに基づいて発行·販売された
今回のIPOについては、既存の投資家と1人を超える
2024年7月1日の初公募終了前に、当社が当時発行していた償還可能な転換可能優先株の全株式が転換されました
7
| 1. | 企業の組織と性質 |
初公開と同時私募(継続)
2024年6月30日現在の簡明総合財務諸表は、株式と1株当たりの金額を含み、優先株転換、普通株再分類、初公募株式または同時私募は発効していない。2024年6月30日以降に発生したからである。
当社の初公募の完成に合わせて，当社は法定株式数を2，000株に増やした
流動性
同社は設立以来、運営キャッシュフローがマイナスで、運営に大きな損失が出ている。2024年6月30日まで3ヶ月と6ヶ月間、当社は純損失$を発生しました
同社は従来、主に私募による普通株の発行と償還可能な優先株と転換可能な本票の発行により業務融資を行ってきたが、最近では初公開と同時私募で資金を調達している。同社は予測可能な未来に引き続き重大な損失を受けると予想され、その収益力を実現し、維持することは、開発可能な任意の候補製品の開発、承認、商業化、およびそのコスト構造を支援するのに十分な収入を得ることができるかどうかに依存する。その会社は利益を達成しない限り、追加資本を調達し続ける必要があるかもしれない。2024年6月30日現在、会社は現金、現金等価物、有価証券を持っている
現在の業務を維持し、研究·開発活動を継続するためには追加の資金が必要だ。会社の経営陣は支出を監視する予定で、公共とプライベートエクイティ、債務融資、戦略連合、許可手配を組み合わせた方法で追加資本を調達する可能性がある。会社が必要なときに資本を得る能力は保証されず、会社が必要な場合に有利な条項で必要な資本や金額を得ることができない場合、会社は開発計画およびその他の業務の一部または全部を延期、削減または放棄することを要求される可能性があり、これは会社の業務、財務状況、運営結果に実質的な損害を与える可能性がある。
2. | 主要会計政策の概要と列報根拠 |
簡明な総合財務諸表を作成するために使用される主要会計政策及び見積もりは、当社が2023年12月31日までの年度の審査を経た総合財務諸表に掲載され、当社が2024年6月28日に証券法第424(B)(4)条に基づいて米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した初公開株式最終目論見書(“目論見書”)に掲載されている。2024年6月30日までの3カ月間、会社の重大な会計政策に大きな変化はなかった。
8
2.主要会計政策概要と列報根拠(続)
陳述の基礎
簡明総合財務諸表と付記は審査されておらず、すでにアメリカ公認会計原則(“アメリカ公認会計原則”)及びアメリカ証券取引委員会の中期財務報告に関する適用規則及び規定に基づいて作成され、会社の年度財務諸表及び付記に含まれるすべての資料を含まない。
解散前の会社の簡明な連結財務諸表には、FronThera米国ホールディングスとFronThera米国製薬有限責任会社の口座が含まれていた
簡明総合中期財務諸表は、監査年度財務諸表と同じ基準で作成されており、経営陣は、会社の2024年6月30日までの財務状況と、2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の運営結果と現金流量の公正報告書に必要な正常な経常的調整のみを反映していると考えている。2023年12月31日現在の簡明貸借対照表は、監査された年度連結財務諸表から来ているが、米国公認会計基準が要求するすべての開示は含まれていない。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の経営結果は、必ずしも通年またはその後の任意の他の中期的に予想される経営結果を示すとは限らない。
本付記内の適用指針に対するいかなる言及も、財務会計基準委員会(“FASB”)の会計基準編纂(“ASC”)及び会計基準更新(“ASU”)に掲載されている権威あるアメリカ公認会計原則を指す。
予算の使用
米国公認会計原則に基づいて財務諸表を作成することは、報告期間内の資産および負債の報告金額、財務諸表の日付、または有資産および負債の開示および報告の費用金額に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。当社の持続的な評価推定および仮定は、その普通株および償還可能な転換可能な優先株の公正価値、派生負債の公正価値、株式に基づく報酬支出、研究開発費の計算項目および繰延税金項目の資産推定値に関する推定および仮定を含むが、これらに限定されない。管理職は過去の経験や他の様々な当時の状況で部下が合理的と考えている仮説に基づいて推定されているが，これらの仮定の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎となっており，そのような資産や負債の帳簿価値は他の出所から容易に見られるわけではない。実際の結果はこのような推定とは大きく異なるかもしれない。
市場と地理情報を細分化する
会社は以下のようにその業務を経営·管理している
信用リスクが集中する
会社を集中的な信用リスクに直面させる可能性のある金融商品は主に現金、有価証券投資、制限的現金を含む。当社は連邦保険の金融機関で銀行預金を維持しており、これらの預金は連邦保険の限度額を超えている。これまで、同社の現金預金には何の損失もなく、その金融機関の信用を定期的に評価してきた。
9
2.主要会計政策概要と列報根拠(続)
同社は通貨市場基金や米国債にも投資しており、これらの基金と国債には一定の信用リスクが存在する。同社はハイレベルツールへの投資、いずれかの発行者へのリスク開放を制限し、金融機関や発行者の持続的な信用を監視することでリスクを低減している。当社の金融商品に元本損失は出ていません。
リスクと不確実性
会社は、将来の財務状況または経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があると考えられる以下の任意の分野の変化を含むが、これらに限定されない、会社がその独自精密データ分析プラットフォーム開発を推進する能力、臨床前および臨床開発を通じてその候補製品を推進する時間と能力、臨床用品の生産に関連するコストとスケジュール、会社が開発可能な任意の候補製品の規制承認、市場受け入れ度および精算、第三者サプライヤーの表現、より多くの財務資源または専門知識を持つ製薬または他のバイオテクノロジー会社からの競争、知的財産権保護；知的財産権またはその他の要素に基づいて会社に対して提起された訴訟またはクレーム；および会社がその成長を支持するために必要な従業員の能力を吸引し、維持する。
会社の業務と運営は世界の経済状況の影響を受ける可能性があり、世界のマクロ経済挑戦は引き続き影響を受ける可能性があり、例えばウクライナ、イスラエルと中東の持続的な軍事衝突、アメリカと中国の関係の緊張、市場の不確定性、銀行業の中断、新冠肺炎の疫病とインフレ傾向の影響を含む。2023年度の特徴は、市場に重大な不確定性が存在し、インフレ圧力が増加していることである。これらの市場動態は2024年まで続き、これらと類似した不利な市場状況は、会社の業務、財務状況、経営結果に負の影響を与える可能性がある。
繰延融資発行コスト
繰延融資発行コストは、進行中の株式融資又は発行に直接関連する法律、会計及びその他の第三者費用を含み、資本化される。繰延財務発行コストは、融資または発売完了後に発売された金額から相殺されます。融資または発売終了または遅延の場合、繰延融資発行コストは直ちに簡明総合経営報告書と全面赤字に一般的かつ行政費用を計上する。その会社は$を持っている
最近の会計公告
新しい会計声明は、財務会計基準委員会または他の基準策定機関によって時々発表され、会社が発効日を指定してから採用される。当社は“2012年に開始された私たちの企業創業法案”(JumpStart Our Business Startups Act、略称“JOBS法案”)で定義された“新興成長型会社”の資格に適合し、新たな会計基準の遵守または改正された会計基準の遵守に関する延長過渡期を“脱退”しないことを選択しており、これは、基準が発表または改訂されたとき、上場企業と非上場企業に対する適用日が異なることを意味する。当社は、非上場企業が新たな又は改訂された基準を採用する際に新たな基準又は改正基準を採用し、当社(I)が“選択脱退”延長の過渡期を取り消すことができなくなるまで、又は(Ii)新興成長型会社の資格を有さなくなるまでそうする。非上場企業が任意の新しいまたは改訂された会計基準を事前に採用することが許可されている限り、当社は事前採用を選択することができる。
10
2.主要会計政策概要と列報根拠(続)
最近発表されたと未採用の会計公告
2023年11月、FASBはASU 2023-07を発表した分部報告(テーマ280)：改善可能報告分部開示それは.本ASUは，公共実体が中期と年度にその報告可能な支部の重大な支出や他の支部項目に関する情報を開示することを要求している。単一の報告可能なセクションを有するパブリックエンティティは、ASU 2023−07における開示要件と、ASC 280内のすべての既存のセクションの開示および確認要件とを中期および年間に基づいて適用しなければならない。ASU 2023−07は、2023年12月15日以降の会計年度と2024年12月15日以降の事業年度内の移行期間で有効であり、早期採用を許可している。当社は現在、ASU 2023-07を採用した簡明総合財務諸表への影響を評価している。
FASBは2023年12月にASU 2023-09を発表しました所得税(特集740)：所得税開示の改善それは税率台帳に具体的なカテゴリを開示し、支払われた所得税をより多く分類することを要求する。本基準は2024年12月15日以降の年次期間に有効であり，前向きに採用すべきであり，遡及採用を選択することができる。当社は現在、簡明総合財務諸表に開示されているこの基準の影響を評価している。
2024年3月、FASBはASU 2024-02号を発表した符号化改善−概念文への引用の修正を削除するそれは.ASU 2024−02における修正案は、米国公認会計原則のいくつかの概念陳述への引用を明確にし、簡略化する。ASU 2024-02は2024年12月15日以降の会計年度に発効し、事前申請を許可します。当社は現在、この指針を採用した簡明総合財務諸表への影響を評価しています。
3. | 公正価値計量 |
当社はその資産と負債の公正価値を開示·確認し，採用した階層構造は公正価値を計量するための推定技術の投入を優先している。指導意見は公正価値レベルの3つのレベルを確立し、以下のようにした
第1レベル-活発な市場における同じ資産または負債の見積もり。
第2レベル--第1レベル価格以外の観察可能な投入、例えば、同様の資産または負債のオファー、非アクティブ市場のオファー、または資産または負債の実質的に全期間にわたって観測可能であるか、または観測可能な市場データによって確認される他の投入。
第三レベル-市場活動が少ないか、または市場活動支援の観察できない投入がなく、資産または負債の公正な価値に大きな意義を持っている。
公正価値によって計量された資産と負債は、公正価値計量に重要な最低投入レベルによって全体的に分類される。当社は、ある特定の投入が公正な価値計量全体に対する重要性の評価に対して、管理層に判断を要求し、その資産または負債の具体的な要素を考慮する。当社は，移転による実際のイベントや環境変化が発生している間に，バリューレベル内のレベルの移転を流入·流出することを確認した。
会社の金融商品にはレベル1、レベル2、レベル3の金融商品が含まれる。評価投入の能力の変化を観察することは公正価値階層構造中のある証券のレベルの再分類を招く可能性がある。
一級金融商品は通貨市場基金とアメリカ国債で構成されている。二級金融商品はアメリカ国債で構成されている。一般に、短期有価証券の公正価値が市場で観察可能な投入を使用して決定される場合、または主に観察可能な市場データから導出または観察可能な市場データの確認を得ることができ、例えば、類似した証券の定価、最近実行される取引、収益率曲線を有するキャッシュフローモデル、および
11
3.公正価値計量(継続)
ベンチマーク証券だまた、レベル 2 の金融商品は、容易に観察可能な市場データを基礎とした類似の金融商品やモデルとの比較を用いて評価されます。レベル 3 金融商品には、シリーズ b—2 および b—2 A の第 2 トランシェのクローズに関連して 2023 年 5 月に発行され、 2023 年 10 月に決済されたデリバティブ負債、およびシリーズ C の第 2 トランシェのクローズに関連して 2024 年 3 月に発行され、 2024 年 5 月に決済されたデリバティブ負債が含まれます。
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在における公正価値で測定された金融資産および負債の公正価値階層を表しています （ 千単位 ） 。
| 2024 年 6 月 30 日時点の公正価値測定 | |||||||||||
| 第1級 |
| 2級 |
| 第3級 |
| 総額 | |||||
資産： | ||||||||||||
現金等価物 | ||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
アメリカ合衆国財務省 |
| |
| — |
| — |
| | ||||
有価証券 |
|
|
|
|
|
|
| |||||
アメリカ合衆国財務省 |
| |
| |
| — |
| | ||||
総資産 | $ | | $ | | $ | — | $ | | ||||
| 2023 年 12 月 31 日時点の公正価値測定 | |||||||||||
| 第1級 |
| 2級 |
| 第3級 |
| 総額 | |||||
資産： | ||||||||||||
現金等価物 | ||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
アメリカ合衆国財務省 | | — | — | | ||||||||
有価証券 | ||||||||||||
アメリカ合衆国財務省 |
| |
| |
| — |
| | ||||
総資産 | $ | | $ | | $ | — | $ | | ||||
2023年5月に発行されたb-2シリーズとb-2 Aシリーズの償還可能な優先株融資の第2弾の終了に関連する派生債務は独立した金融商品であり、会社を代表して会社の取締役会の承認を得た後、b-2とb-2 Aシリーズの償還可能な優先株を固定価格で増発する義務がある。2024年3月のCシリーズ償還可能転換優先株融資について、会社は投資家に発行した
12
3.公正価値計量(継続)
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間のデリバティブ債務の評価に使用された仮定の範囲を示しています。
| 6 月 30 日までの半年 |
| |||
| 2024 |
| 2023 |
| |
予想期限(年単位) |
| ||||
予想ボラティリティ | |||||
リスクフリー金利 | |||||
期待配当収益率 | |||||
イベント発生の確率 | |||||
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月期における当社レベル 3 金融商品であるデリバティブ債務の公正価値のロールフォワード （ 千単位 ） を示しています。
2024 年 1 月 1 日現在の残高 |
| $ | — |
発行時公正価値 |
| | |
価値変動を公平に承諾する |
| | |
決済時の公正価値 |
| ( | |
2024 年 6 月 30 日現在の残高 |
| $ | — |
2023年1月1日現在の残高 |
| $ | — |
発行時公正価値 |
| | |
価値変動を公平に承諾する |
| ( | |
2023年6月30日までの残高 | $ | |
2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 2023 年 6 ヶ月間のレベル 1 、レベル 2 、レベル 3 カテゴリー間の移行はありませんでした。
4. | 有価証券 |
2024 年 6 月 30 日及び 2023 年 12 月 31 日現在における販売可能有価証券 （ 販売可能有価証券 ） は、以下のもの （ 千単位 ） でした。
|
| 毛収入 |
| 毛収入 |
| 公正価値 | ||||||
原価を償却する | 未実現 | 未実現 | 六月三十日 | |||||||||
基礎 | 収益.収益 | 損 | 2024 | |||||||||
短期有価証券 ： | ||||||||||||
アメリカ合衆国財務省 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
短期有価証券総額 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
|
| 毛収入 |
| 毛収入 |
| 公正価値 | ||||||
原価を償却する | 未実現 | 未実現 | 十二月三十一日 | |||||||||
基礎 | 収益.収益 | 損 | 2023 | |||||||||
短期有価証券 ： | ||||||||||||
アメリカ合衆国財務省 | $ | | $ | | $ | — |
| $ | | |||
短期有価証券総額 | $ | | $ | | $ | — |
| $ | | |||
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在保有されているすべての有価証券は、契約満期が 1 年未満でした。
13
4. | 有価証券(継続) |
2024年6月30日及び2023年12月31日現在、当該等の有価証券発行者の信用が悪化していることを示す重大な事実や状況はなく、当社は当該等の有価証券の満期又はその償却コスト基準を回収する前に当該等の有価証券を売却することを要求又は意図していない。同社は現在と予想されている将来の経済·市場状況を考慮し、その投資が大きな影響を受けていないことを確認した。公正価値がその余剰コスト基礎より低いすべての証券に対して、当社は公正価値が余剰コスト基礎より低い低下を非実質性と非信用関連と確定した
5.貸借対照表の構成要素
他の前払い費用と流動資産
他の前払い費用および流動資産には、2024年6月30日と2023年12月31日まで、以下の内容が含まれている(単位：千)
| 六月三十日 |
| 十二月三十一日 | |||
2024 | 2023 | |||||
税金債権 | $ | | $ | | ||
受取利息 | | | ||||
プリペイドサブスクリプション | | | ||||
他にも |
| |
| | ||
その他前払い費用と経常資産の合計 | $ | | $ | | ||
財産と設備、純額
財産設備は以下のとおりです。 2024 年 6 月 30 日、 2023 年 12 月 31 日現在 (単位：千)：
| 役に立つ生活を見積もる |
| 六月三十日 |
| 十二月三十一日 | |||
(年ごとに計算する) | 2024 | 2023 | ||||||
賃借権改善 |
| $ | | $ | | |||
実験室装置 |
| | | |||||
家具と固定装置 |
|
| |
| | |||
コンピュータ装置 |
|
| |
| | |||
大文字ソフト |
|
| |
| | |||
財産と設備総額(毛額) |
| |
| | ||||
減算：減価償却累計と償却 |
| ( |
| ( | ||||
財産と設備の合計 | $ | | $ | | ||||
減価償却と償却費用は#ドルです
14
5.バランスシート構成要素 （ 続き ）
その他経常経費 · 経常債務
その他の経常負債は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在 （ 千単位 ） で以下のとおりです。
| 六月三十日 |
| 十二月三十一日 | |||
2024 | 2023 | |||||
発生した人件費及び関連費用 | $ | | $ | | ||
専門サービスに応じる |
| |
| | ||
その他の費用を計算しなければならない |
| |
| | ||
その他経常負債の合計 | $ | | $ | | ||
6. | 関係者取引 |
Preresite研究所サービスプロトコル
Preresite Labs，LLC(“Foresite Labs”)は，当社の株主の1つであるForesite資本管理会社の付属会社である.2021年1月、当社はForesite Labsとサービス契約を締結し、2021年8月と2023年12月に改訂および再記述を行い、双方が早期に終了しない限り、2026年12月に満了する。その後、発効日の各記念日に、協定は自動的に追加のを更新します
7.支払いと負債があります
賃貸借契約を経営する
2021年に当社は賃貸契約を締結しました
2022年1月、当社は賃貸契約を締結した
2022年8月に当社は賃貸契約を締結しました
15
7.引受金及び又は負債(継続)
リースを経営する
$も含めて
同社はこれらの賃貸契約のために#ドルの信用状を保留している
レンタル料金の構成は以下の通り(千で計算)
| 3か月まで |
| 6か月まで | ||||||||||
六月三十日 | 六月三十日 | ||||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | ||||||
リースコストを経営する | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
可変リースコスト |
| |
| |
| |
| | |||||
総賃貸コスト | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
営業リースに関する補足キャッシュフロー情報は以下の通り （ 千単位 ） 。
| 6か月まで | ||||||
六月三十日 | |||||||
| 2024 |
| 2023 | ||||
営業リース負債の計量に含まれる現金支払 | $ | | $ | | |||
営業リースの加重平均残留リース期間および増分借入率は以下のとおりです。
六月三十日 | 十二月三十一日 | ||||
| 2024 |
| 2023 | ||
加重平均残存賃貸年限(年) |
| ||||
加重平均増分借入金率 |
| | % | | % |
16
7. | 引受金及び又は負債(継続) |
リースを経営する
2024 年 6 月 30 日現在、取消不可リースにおける将来の最低リース料の支払額は以下の通り （ 千単位 ） 。
2024 年 （ 残り年数 ） | $ | | |
2025 | | ||
2026 |
| | |
2027 |
| | |
2028 |
| | |
その後 |
| | |
未割引賃貸支払総額 |
| | |
差し引く：推定利息 |
| ( | |
リース負債総額を経営する | $ | |
FronTheraか掛け値があります
2021年3月、当社は株式購入契約を締結し、FronThera U.S.Holdings，Inc.及びその完全子会社FronThera U.S.PharmPharmticals LLCを買収し、取引に資産買収を計上した。株式購入契約によると、会社は総額#ドルに達するものや代償を支払う義務がある
研究と開発協定
当社は正常業務過程でサプライヤー、臨床研究機関、代行組織、臨床試験地点などと各種協定を締結した。これらの合意は、いずれか一方の要求に応じて契約を終了することを規定しており、通常は1年未満の通知であるため、キャンセル可能な契約であり、キャンセルされれば、会社の簡素化総合財務状況、経営業績またはキャッシュフローに実質的な影響を与えないことが予想される。
法律や事項がある
当社は通常業務過程による法的訴訟に時々巻き込まれる可能性があります。将来的に損失が発生する可能性があり、当該等の損失が合理的に見積もることができる場合、当社は当該等の事項の責任を記録している。会社は可能性と推定金額を決定するために重大な判断を下す必要がある。経営陣は現在、会社の財務状況、経営業績、キャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性のある法律事項を知りません。
保証と補償
通常の業務過程において、同社は様々な陳述を含む合意を締結し、一般賠償を規定している。このような合意の下でのリスクは未知であり、それは提起される可能性のあるクレームに関連しているからだ
17
7. | 引受金及び又は負債(継続) |
担保と賠償
会社の将来に悪影響を及ぼす。デラウェア州法律で許可されている範囲内で、会社は、その役員および上級管理者が取締役または上級管理者がこのような身分でサービスを要求しているときに発生したいくつかの事件または事件を賠償することに同意している。これまで、同社は何のクレームも支払っておらず、その賠償義務に関するいかなる訴訟も弁護されていない。2024年6月30日および2023年12月31日まで、当社には何の可能性や合理的な可能性のある重大な賠償要求もないため、関連負債は記録されていない。
8. | 転換可能優先株を償還する |
2023年5月に会社が発行·販売しました
2023年7月、B-2 Aシリーズ償還可能な転換可能優先株の保有者がそれを選択する
2023年10月、会社は第2弾のB-2シリーズの終値を終了し、追加発行した
2024年3月、会社は累計発行·販売
2024 年 5 月、同社は第 2 トランシェシリーズ C クローズングを完了し、追加発行しました。
18
8. | 転換可能優先株式 （ 継続 ） |
当社はデリバティブ負債を再分類し、公正価値 $で再測定しました。
シリーズシードおよびシリーズ A の償還可能可転換優先株式は、総称して「ジュニア償還可能可転換優先株式」と称します。シリーズ b 、シリーズ b—1 、シリーズ b—2 、シリーズ b—2A 、シリーズ C 、およびシリーズ C—1 の償還可能転換優先株式は、総称して「上級償還可能転換優先株式」と呼ばれます。
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在における当社の償還可能可転換優先株式は、以下のとおりです。
2024 年 06 月 30 日 | ||||||||||
既発行株 | 骨材 | |||||||||
株価 | そして | 清算する | 純積載運 | |||||||
| 授権 |
| 卓越した |
| 好み |
| 価値がある | |||
(単位は千で、シェアは含まれていない) | ||||||||||
シリーズシード可換優先株 |
| |
| | $ | | $ | | ||
シリーズ A 償還可能優先株式 |
| |
| |
| |
| | ||
シリーズ b 償還可能優先株 |
| |
| |
| |
| | ||
シリーズ b—1 償還可能優先株 |
| |
| |
| |
| | ||
シリーズ b—2 償還可能優先株 |
| |
| |
| |
| | ||
シリーズ b—2 A 償還可能優先株 |
| |
| |
| |
| | ||
シリーズ C 償還可能優先株 | | | | | ||||||
シリーズ C—1 償還可能優先株 | | — | — | — | ||||||
可換優先株式総額 |
| |
| | $ | | $ | | ||
2023年12月31日 | ||||||||||
既発行株 | 骨材 | |||||||||
株価 | そして | 清算する | 純積載運 | |||||||
| 授権 |
| 卓越した |
| 好み |
| 価値がある | |||
(単位は千で、シェアは含まれていない) | ||||||||||
シリーズシード可換優先株 |
| |
| | $ | | $ | | ||
シリーズ A 償還可能優先株式 |
| |
| |
| |
| | ||
シリーズ b 償還可能優先株 |
| |
| |
| |
| | ||
シリーズ b—1 償還可能優先株式 |
| |
| |
| |
| | ||
シリーズ b—2 償還可能優先株式 | | | | | ||||||
シリーズ b—2 A 償還可能優先株 | | | | | ||||||
償還可能転換優先株総額 |
| |
| | $ | | $ | | ||
当社は2024年7月1日の初公募締め切り前に、当社のすべての転換可能な優先株を償還可能な流通株を転換し、普通株と無投票権普通株(付記1参照)に再指定し、流通株を使用しなくなった。
会社の償還可能な転換可能優先株の重要な権利と義務は以下のとおりである
清算優先権
会社に清算、解散または清算が発生した場合、合併または合併を含む清算とみなされる事件が発生した場合、または会社のすべてまたはほぼすべての資産を売却または処分し、高級償還可能転換可能優先株式株式保有者は、一次償還可能転換可能優先株保有者および普通株式保有者に任意のお金を支払う前に、(I)Bシリーズ、B-1シリーズ、B-2シリーズ、B-2シリーズ、CシリーズおよびC-1シリーズの元の発行価格のうちの大きい者に相当する1株当たりの金額を受け取る権利がある
19
8. | 転換可能優先株式 （ 継続 ） |
清算優先権
$
上級償還可能な転換可能優先株保有者への割り当てがすべて支払われた後、一次償還可能な転換可能優先株の株式保有者は、普通株式保有者に会社資産を割り当てる前と、(I)シリーズ種子およびAシリーズオリジナル発行価格$のうちの大きい者に相当する金額を優先的に獲得する権利がある
上記分配が全て支払われた後、会社が株主に割り当てることができる余剰資産は、普通株式保有者毎に保有する株式数に応じて比例して普通株式保有者に分配される。
転換する
B-2シリーズの償還可能な転換可能優先株の1株は所有者が選択して変換することができる
B-2 Aシリーズ償還可能な転換可能優先株の各株は、所有者によって選択的に変換することができる
1株当たり償還可能な転換可能優先株は所有者の選択に応じて転換率でA類普通株或いはB類普通株に変換することができ、転換率は1株当たり償還可能な転換可能優先株元発行価格を変換時に発効する転換価格で割ることができる。CシリーズおよびC-1シリーズ償還可能優先株は、(I)第2回Cシリーズ終了、(Ii)2024年12月31日後の日、(Iii)Cシリーズ株式購入協定に規定された終了イベント、および(Iv)取締役会がその善意の判断に基づいて決定した他の時間の期間内の任意の時間に普通株に変換することができない2024年3月4日から発生してはならない。転換価格は最初に転換可能な優先株の元の発行価格に相当し、資本再編、希釈発行、株式配当、株式分割とその他の分配の調整を受ける可能性がある。当社が任意の系列償還可能な転換可能優先株当時発行済み株式の過半数の書面通知を受けた場合、発行やそのような追加普通株として調整しないことに同意した場合、発行または追加普通株としてどの系列の償還可能な転換可能優先株の株式交換価格を調整することもありません。2024年6月30日と2023年12月31日まで、逆株式分割調整後の転換価格はドル
20
8. | 転換可能優先株式 （ 継続 ） |
(続を)転換する
優先株、そして$
すべての転換可能優先株を償還可能な流通株は自動的にA類普通株に変換され、償還可能な優先株の株式所有者は当社に書面通知を出した後に少なくとも
配当権
当社は、その時点で発行された転換可能な優先株の保有者が、まず、各株式が発行した償還可能な転換可能な優先株について、(I)普通配当金または普通株式に変換可能な任意の種類または系列に少なくとも等しい配当金を受け取るか、または同時に、(I)普通株主配当金または普通株式に変換可能な任意の種類または系列に等しい配当金を受け取ることを宣言、支払い、または準備することはできない。(A)当該シリーズの各株式について支払うべき配当金は、当該シリーズのすべての株式が普通株式に変換されたように決定され、(B)転換可能な優先株株式変換後に発行可能な普通株式数は、当該等配当を受け取る権利のある所有者の記録日に計算され、又は(Ii)任意の種類又は系列に属する配当金であり、当該等配当は普通株に変換することができない。償還可能な優先株の1株当たり比率は、(A)カテゴリまたはシリーズ配当金の1株当たりの対処配当金額をカテゴリまたはシリーズ配当金の元の発行価格で割る(カテゴリまたはシリーズに関する配当金、株式分割、合併、または他の同様の資本再構成が発生した場合、適切な調整が必要である)、および(B)部分に適用される元の発行価格に等しい額を乗じることである。もし当社が同じ日に当社の2つ以上のカテゴリまたはシリーズ配当金の配当を発表、支払い、または準備した場合、転換可能な優先持株者に償還可能な配当金は、最高償還可能な転換可能優先配当金を生成することができるカテゴリまたは一連の配当金に基づいて計算されなければならない
投票権
償還可能な優先株流通株保有者1人当たり、それが保有する償還可能優先株株式に変換可能な普通株全体の株式数に等しい議決権を投資する権利がある。転換可能な優先株を償還可能な保有者は、普通株の保有者とともに1つのカテゴリとして普通株に変換した上で投票を行う。B-2 aシリーズ償還可能優先株の保有者は、取締役選挙または取締役会規模において投票権を持っていない。
21
8. | 転換可能優先株式 （ 継続 ） |
役員を選挙する
いつでも少なくとも
役員選挙(続投)
いつでも少なくとも
いつでも少なくとも
普通株式の保有者を単独カテゴリーの投票者として選択する権利がある
普通株と償還可能優先株の保有者は、転換後に1つのカテゴリとして一緒に投票し、取締役会のすべての残りのメンバーを選挙する権利がある。
救いを求める
償還可能な転換可能優先株は、強制償還ではないが、当社の完全な制御範囲内ではないとみなされる清算事件が発生した場合には、優先株主の選択に応じて償還可能となるため、中間層株に記録されている。
9. | 普通株 |
2024 年 6 月 30 日現在、当社は発行を承認されました。
A類普通株とB類普通株の所有者は同じ権利を持っており、B類普通株には投票権がないだけで、法律が別途要求されない限り。B類普通株保有者は1株当たりB類普通株を転換する権利がある
22
9. | 普通株式 （ 継続 ） |
2024 年 6 月 30 日及び 2023 年 12 月 31 日時点における発行予約普通株式は、以下のとおりです。
| 六月三十日 |
| 十二月三十一日 | |
2024 | 2023 | |||
発行 · 発行済可転換優先株式 |
| |
| |
発行済普通株式選択権 |
| |
| |
2024 年エクイティ · インセンティブ · プランに基づく付与可能株式 | | — | ||
2024 年従業員株式購入計画に基づく付与可能株式 | | — | ||
2021 年株式計画による付与可能株式 |
| — |
| |
2024 年のパフォーマンス · オプション · プランの付与可能株式 | | — | ||
総額 |
| |
| |
役員発行普通株式
2021 年 2 月、同社は
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の当社の制限付き普通株式の活動をまとめたものです。
|
| 重み付けの- | |||
平均値 | |||||
量 | 授与日 | ||||
株価 | 公正価値 | ||||
2023年12月31日現在の未帰属 |
| | $ | | |
既得 |
| ( | $ | | |
2024 年 6 月 30 日現在未投資 |
| | $ | | |
2024 年 6 月 30 日現在、残高の償却されていない株式ベースの報酬費用は $未満です。
23
10. | 株の報酬 |
2024年株式インセンティブ計画
2024年6月27日、会社取締役会が可決し、株主の承認を得た2024年株式激励計画(“2024年株式激励計画”)は、2024年6月28日に会社IPO関連の引受協定に署名して発効した。当社は保留します
2024年にEIPは、会社がその高級管理者、従業員、取締役、コンサルタントに対して株式ベースの奨励を行うことを可能にした。“2024年企業投資促進計画”は、奨励的株式オプション、非法定株式オプション、制限的株式奨励、制限株式単位、株式付加価値権、業績奨励、その他株式ベースの奨励を付与することを規定している。2024年のEIPでのオプション最長付与可能
2024年6月に、当社はいくつかの役員と従業員に、その高級管理者を含めて株式購入権を発行し、共同購入を行う
2024年従業員株購入計画
2024年6月、取締役会が採択され、株主は2024年従業員株式購入計画(以下、2024年ESPPと略称する)を承認し、2024年6月28日に発効し、当社のIPOに関する引受協定に署名して発効した。当社は保留します
24
10. | 株の報酬 |
2024年実績オプション計画
2024年5月、会社取締役会は株主の承認を得て2024年業績オプション計画(“2024年POP”)を可決した。当社は保留します
2024年5月、会社は従業員にNSO購入を配布した
2021年株式計画
初公募に先立ち、会社は2021年2月に採択された2021年計画に基づいて株式奨励を付与した。
2024年6月に2024年EIPを通過した後、2021年計画により発行可能な追加株式がなく、2021年計画により付与されたその後没収された任意の株式オプションは、2024年EIPによる発行が可能となる
2021年計画の条項は、オプション保有者がオプションが付与される前にオプションを行使することを許可する。事前行使時に付与されたまだ帰属していない普通株は，所持者がサービス提供者としての連続的な地位が終了した場合，会社は所持者が支払った価格で買い戻すことができる.
株式オプション再定価
2024 年 3 月に、当社の取締役会は、 2024 年 3 月 29 日時点の行使価格が US ドルを超えるすべての未払いのオプションの価格変更を承認しました。
ストックオプションの価格変更は、会計上の目的でオプション修正として扱われ、合計 $$ の増分費用をもたらしました。
25
10. | 株の報酬 |
株式オプション活動
次の表は、 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の 2021 年計画および 2024 年 EIP に基づく当社のオプション活動の概要です。表には、行使オプションの一部として早期行使された株式が含まれます。
重み付けの- | ||||||||||
重み付けの- | 平均値 | |||||||||
平均値 | 残り | 骨材 | ||||||||
|
| トレーニングをする |
| 契約書 |
| 固有の | ||||
単価 | 用語.用語 | 価値がある | ||||||||
オプション | シェア | (単位：年) | (単位：千) | |||||||
2023年12月31日現在の未返済債務 |
| | $ | |
| $ | | |||
付与したオプション |
| | $ | | ||||||
行使のオプション |
| ( | $ | | $ | | ||||
オプションは没収または満期になる |
| ( | $ | |
| |||||
2024 年 6 月 30 日現在、未払いおよび着用予定 |
| | $ | |
| $ | | |||
2024 年 6 月 30 日現在行使可能 |
| | $ | |
| $ | | |||
2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月末の 6 ヶ月間の株式の公正価値の合計は、 $
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の 2024 年 POP に基づく当社のオプション活動の概要です。
|
|
| 重み付けの- |
| |||||||
重み付けの- | 平均値 | ||||||||||
平均値 | 残り | 骨材 | |||||||||
トレーニングをする | 契約書 | 固有の | |||||||||
1 件あたりの価格 | 用語.用語 | 価値がある | |||||||||
オプション | シェア | (年ごとに計算する) | (単位：万人) | ||||||||
2023年12月31日現在の未返済債務 |
| — | $ | — |
| — | $ | — | |||
付与したオプション |
| | $ | |
|
|
| ||||
行使のオプション |
| — | $ | — | $ | — | |||||
オプションは没収または満期になる |
| ( | $ | |
|
| |||||
2024 年 6 月 30 日現在、未払いおよび着用予定 |
| | $ | |
| $ | | ||||
2024 年 6 月 30 日現在行使可能 |
| — | $ | — |
| — | $ | — | |||
26
10. | 株の報酬 |
ストックオプションの評価
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 ヶ月間の 2024 年 EIP および 2021 計画に基づいて付与されたストックオプションの公正価値は、以下の仮定を用いてブラック · ショールズオプション価格モデルを使用して推定されました。
6 月 30 日までの半年 | ||||
| 2024 |
| 2023 | |
予想期限(年単位) |
| |||
波動率 |
| |||
リスクフリー金利 |
| |||
配当率 |
| |||
所期期限
期待期間は株式オプション予想保留の加重平均期間を表す当社は未来の権利モデル及び帰属後の雇用終了行為に対して合理的な期待をする十分な歴史資料がないため、株式購入の帰属条項及び契約条項に基づいて未返済金額を計算する。
予想変動率
予想株価変動は、会社の普通株の取引履歴がないため、業界同業者の歴史的変動を研究することで決定されると仮定する。より多くの会社の普通株に関する歴史データが利用可能になるにつれて、会社は歴史的株価変動と予想期限仮説を分析し続ける。
無リスク金利
無リスク金利は米国国庫券に基づいており，その期限は会社株オプションの期待期限と一致していると仮定している。
配当をする
同社は設立以来、普通株について何の現金配当も支払ったことがなく、予測可能な未来にも何の配当も支払わないと予想される。したがって期待配当収益率は
普通株主公正価値
会社普通株の公正時価は、取締役会が経営陣と外部評価専門家の協力を得て決定した。普通株式が市場価値を公正に推定する方法は実践補助マニュアルに概説した方法と一致している。
27
10. | 株の報酬 |
普通株公正価値(継続)
2023年5月までに、会社はオプション定価方法(“OPM”)に基づく分析を使用し、主にOPMバックトラック計算方法を用いて、普通株の推定公正価値を決定した。OPMフレームワーク内で、最近の融資取引または会社の候補パイプライン製品の推定持分価値を推定するためのバックトラック方法は、会社の資本構造および各種類の株式の権利、選好および特権を考慮し、その後、他のOPM変数(流動性に達することが予想される時間、波動性、および無リスク比率)が合理的であると仮定する分配モデルを構築することを含む。その後、モデル中の反復総持分価値は、最近のラウンド融資で販売された株式クラスのモデル生産額がそのラウンド融資で支払われた価格に等しいまでである。OPMは、一般に、将来の具体的な流動性イベントが予測困難な場合に使用され(すなわち、企業には多くの選択および選択がある)、企業の価値は、様々な可能な機会および挑戦において未知の道に従う程度に依存する。普通株の推定公正価値を決定する際には、株主が公開市場で普通株を自由に取引できないという事実も考慮されている。そのため、同社は加重平均予想流動資金時間に基づいて割引を行い、その普通株の販売可能性の欠如を反映している。普通株の各授与日における推定公正価値は、未来の流動性イベントの予想可能性とタイミングに部分的に基づく非市場的割引を反映している。
2023年5月以降に行った推定値について，当社は確率重み付け期待収益率法(“PWERM”)，実践援助で紹介した公認推定方法とOPMを組み合わせた混合方法を採用した。同社は、これは発展段階と他の関連要素に基づいて普通株の公正価値を決定する最適な方法だと考えている。PWERMは情景に基づく分析であり、普通株の予想未来の権益価値の確率に基づいて現在値を加重し、各種の可能な未来の流動性イベントの情景の下で、市場流動性の不足によって割引された各種類の株の権利と選好を考慮して、普通株の各株の価値を推定する。混合方法の下で、オプション価格モデルは、いくつかのPWERmシナリオにおける会社の普通株の公正価値(その発展経路および将来の流動性イベントが予測しにくい状況を捕捉する)を決定するために使用され、潜在的な退出イベントは、他のPWERmシナリオにおいて明示的にモデル化される。それぞれの場合に得られた価値に市場性に乏しい割引を適用し、活発な公開市場に入ることができないことを説明して普通株式公正価値を推定する。これらの推定値に基づく仮定は、固有の不確実性と経営陣判断の応用に関連する管理職の最適な推定を表している。したがって、同社が著しく異なる仮定や推定を使用している場合、普通株の公正価値と株式ベースの報酬支出とは大きく異なる可能性がある。
当社はまた、独立第三者推定日と付与日との間の時間量を考慮し、この2つの推定日間の公正価値を補間して、各付与日の普通株式公正価値を推定する。この決定には，その後の評価が前回の推定値と付与日の間で推定値が大きく変化したことを示しているかどうかを評価することが含まれている。
“2024年世論調査”によると付与された株式オプション
2024年POPによって付与された株式オプションは株式金融商品に分類される。付与日には，2024年POPにより付与された株式オプションの公正価値をモンテカルロシミュレーションモデルを用いて推定し，授権期間内の毎月の潜在結果の分布を用い，得られる最も信頼できる情報を優先した.計算に用いた仮定は、会社の予想普通株価格、予想変動率、無リスク金利、予想期限を含むいくつかの株価ハードルの実現に基づいている。会社は以下の仮定を用いて2024年5月付与日の公正価値を推定する：普通株式公正価値は$
28
10. | 株の報酬 |
2024 年 POP に基づいて付与されるストックオプション （ 続き ）
当社は、 2024 POP の下で発行されたストックオプションの公正価値を $
従業員オプションの早期行使
ストックオプションの早期行使による収益は、株式買戻し負債として計上され、連結バランスシートにおいて追加資本金として計上されます。2024 年 6 月 30 日と 2023 年 12 月 31 日現在、 $
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の当社早期行使株式の活動の概要です。
重み付けの- | |||||
平均値 | |||||
量 | 行権価格 | ||||
| 株価 |
| 1株当たり | ||
2023年12月31日現在の未帰属 |
| | $ | | |
早期の運動 |
| | $ | | |
既得 |
| ( | $ | | |
2024 年 6 月 30 日現在未投資 |
| | $ | | |
株に基づく報酬費用
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の従業員および非従業員に対する株式報酬費用 （ 千単位 ） をまとめたものです。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 | 6 月 30 日までの半年 | ||||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | ||||||
研究 · 開発 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
一般と行政 |
| |
| |
| |
| | |||||
株式に基づく報酬総支出 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の株式報酬に関連する株式報酬費用 （ 千単位 ） を要約しています。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 | 6 月 30 日までの半年 | ||||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | ||||||
株式オプション | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
制限株奨励 |
| |
| |
| |
| | |||||
株式に基づく報酬総支出 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
非従業員報酬に関連する株式ベースの報酬費用は、すべての期間において重要ではなかった。
2024 年 6 月 30 日現在、未認識の株式報酬費用は $
29
11. | クラス A 普通株主による 1 株当たり純損失額 |
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間および 6 ヶ月間のクラス A 普通株主に帰属する 1 株当たり基本および希釈純損失の計算を示しています （ 株式および 1 株当たり金額を除く千単位 ） 。
| 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 | 6 月 30 日までの半年 | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | ||||||
分子： | |||||||||||||
純損失 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
分母： |
|
|
|
|
|
|
| ||||||
加重平均クラス A 普通株式発行済 |
| |
| |
| |
| | |||||
マイナス ： 買戻し対象のクラス A 普通株式の加重平均 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | |||||
加重平均クラス A 普通株式発行済、基本株式、希釈株式 | | | | | |||||||||
クラス A 普通株主に起因する 1 株当たり純損失 （ 基本 · 希釈 ） | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
以下の潜在希薄化株式は、 （ 換算ベースで ） 希薄化防止となるため、 Class A 普通株主に起因する 1 株当たり希薄化純損失の計算から除外されました。
| 2024 年 06 月 30 日 |
| 2023年6月30日 | |
発行 · 発行済可転換優先株式 | | | ||
発行済みと未償還普通株式オプション |
| |
| |
非既得性制限普通株と早期行使株式オプション |
| |
| |
総額 |
| |
| |
12. | 従業員福祉計画 |
当社は、適格な従業員をカバーする適格な 401 （ k ） 定義拠出計画をスポンサーしています。参加者は、内国歳入庁が設定した年間最高額に限られた年間報酬の一部を拠出することができます。存在した
13.後続の活動
2024 年 7 月、同社は IPO と同時公開を完了し、純利益の合計 $
2024 年 7 月、同社は FronThera 買収の下で臨床マイルストーンを達成し、 $
30
第二項：経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下、当社の財務状況及び経営成果の検討と分析、及び本四半期報告に含まれる監査されていない中期簡明総合財務諸表及び関連付記は、2023年12月31日及び2023年12月31日までの財務諸表及び関連付記及び関連管理層の財務状況及び経営成果の検討及び分析とともに読まなければならず、両者とも2024年6月27日に改正された1933年証券法(証券法)に基づいて424(B)条に基づいて米国証券取引委員会(SEC)の目論見書(目論見説明書)に提出される。本議論および分析および本Form 10-Q四半期報告の他の部分は、将来のイベントおよび私たちの将来の財務パフォーマンスに関連する現在の信念、計画および予想に基づいて、リスク、不確実性および仮定、例えば、業務に対する私たちの意図、計画、目標、および予想に関する陳述を含む前向きな陳述を含む。いくつかの要因のため、我々の実際の結果および選択されたイベントの時間は、本四半期報告10-Q表第II部分1 A項の“リスク要因”項に記載された要因を含む、これらの前向き陳述に記載または示唆されている場合とは大きく異なる可能性がある。また“前向きな陳述に関する特別な説明”の節を参照
概要
われわれの使命は，標的治療により広範な免疫抑制に代わることで，患者の生活を著しく改善することである。私たちの名前Alumisは、フランス語で照明を代表する単語Alumerと免疫系を代表するラテン語の免疫系からインスピレーションを得た免疫学を啓発する使命を表している。
我々は臨床段階の生物製薬会社であり，最初は我々の2種類のチロシンキナーゼ2(TYK 2)阻害剤の開発に専念していた：我々が開発している第2世代阻害剤Esk−001は，標的抑制と最適化耐性を最大限に向上させ，A−005，中枢神経系(CNS)透過分子の1種である。ESK−001はすでにわれわれのPSO患者の第二段階計画で有意な治療効果を示しており，中から重度斑塊型乾癬(PSO)と定義し，全身性エリテマトーデス(SLE)患者のもう一つの第二段階臨床試験を評価しており，2026年に結果を報告する予定である。われわれがPSOの第二段階臨床試験で良好な結果を得たことに伴い，2024年下半期にESK−001の複数の第三段階臨床試験を開始し，この適応に適応する予定であり，2024年7月に患者用量は後続の第三段階臨床計画を開始したと発表した。TYK 2遺伝子変異は多発性硬化症の強力な保護作用に関与しており，神経炎症性や神経変性疾患を治療する中枢神経系透過性アロステリックTYK 2阻害剤として我々の第二候補であるA−005の開発を促している。2024年4月，健康ボランティアでA−005の第1段階計画を開始し，2024年末までに予備結果を報告する予定である。
AlumisはForesite Labsから孵化し，2021年1月29日にデラウェア州の会社に登録され，名称はFL 2021−001，Inc.，2021年3月にエスクル治療会社と改称され，2022年1月から2022年1月までAlumis Inc.と改称された。
設立以来、私たちはほとんどの努力を投じて、私たちの会社、採用者、業務計画、私たちの候補製品を獲得し、開発し、研究と開発を行い、臨床前研究と臨床試験を行い、私たちの知的財産権の組み合わせを構築し、保護し、資金を集め、これらの活動に一般的かつ行政的な支持を提供した。私たちはどんな製品も販売を許可されていないし、製品販売から何の収入も得ていない。私たちは予測可能な未来に、私たちが引き続き私たちの候補製品を開発し、規制部門の承認を求め、任意の承認された製品を商業化し、私たちの製品パイプラインの拡大を求め、私たちの組織に投資することで、大量かつ増加していく費用と大量の損失を招き続けるだろう。私たちが利益を達成し維持する能力は、私たちが開発に成功し、規制部門の承認を得て、私たちの候補製品を商業化する能力にかかっている。私たちは私たちが永遠に収入を得たり、利益を達成することを保証することができないし、たとえ達成されても、私たちは収入や利益が続くという保証はない。
これまで、私たちの運営資金は、主に私たちの普通株と償還可能な優先株の売却と、転換可能な本票を私募で発行する収益から来ています。2024年7月には、初公募株(万)と同時に行われた私募(以下の定義)を完了し、23320株のIPOを純受け取りました
31
収益は，引受割引と手数料及び会社が支払うべき発売費用を差し引いた収益である。2024年6月30日まで、私たちは20950ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っています。
設立以来、私たちは深刻な運営損失と負のキャッシュフローを受けた。2024年と2023年6月30日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ5，650ドル万と3，630ドル万だった。2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間の純損失はそれぞれ10640ドルと7，230ドル万だった。2024年6月30日までの累計赤字は47070ドル。私たちのほとんどの純損失は、現在行われている研究開発資産の買収や、私たちの運営に関する一般的かつ行政コストを含む、私たちの研究開発に関連するコストから来ています。私たちの純損失と運営損失は各四半期と毎年変動する可能性があります。これは主に任意の新製品候補製品を買収する時間、私たちの臨床前研究と臨床試験の時間、私たちの他の研究開発費用、そして私たちの既存または未来の許可協定に従って支払われるべき任意のマイルストーンまたは特許使用料の時間と金額に依存します。また、取引所上場および米国証券取引委員会が要求する重大な法律、監査、会計、規制および税務関連サービスの遵守、取締役および役員責任保険コスト、投資家および広報コスト、その他の民間会社として発生していない費用を含む上場企業の運営に関連する追加コストを生成し続けている。
私たちは私たちが行っている活動に関連する費用が大幅に増加すると予想しています特に私たちが
| ● | 私たちの候補製品の開発を複数の臨床試験で並行して進め続けています |
| ● | 既存の候補製品のために他の適応を探索しています |
| ● | より多くの臨床や科学者を雇い |
| ● | 知的財産権を取得し、維持し、拡大し、保護する |
| ● | 特許権使用料、マイルストーン、またはその他のお金は、私たちの既存の買収協定および任意の未来の許可または協力協定に基づいて支払います |
| ● | 新しい技術または製品候補を識別、取得、または許可すること； |
| ● | 私たちが臨床試験に成功した候補製品のために規制とマーケティングの承認を求める |
| ● | 私たちの候補製品のための製造とサプライチェーン能力は、商業製造準備と規模拡大を含む |
| ● | 当社の製品候補の臨床開発および規制承認に関連する遅延、課題、またはその他の問題が発生した場合。 |
| ● | 製品開発、臨床実行、将来の商業化計画を支援するとともに、公開会社への移行を支援するため、業務、法務、財務、経営情報システムと人材を追加します。 |
| ● | マーケティング承認を取得した製品候補を商業化するための販売、マーケティング、流通インフラを確立します。 |
| ● | 上場企業として運営しています。 |
当社は、創業以来、販売承認された製品を持たず、製品販売からの収益も生み出していません。規制当局の承認を得るまで、開発する製品候補から収益を生み出すことは期待していません。
32
1つまたは複数のこのような候補製品を、私たちの製品を商業化するか、または第三者と協力協定に締結する。バイオ製薬製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、候補製品を開発して商業化することができない限り、追加の資金を調達し続ける必要があるかもしれません。製品販売から相当な収入を得ることができる前に、公共またはプライベートエクイティまたは債務融資、または第三者との協力や許可手配や他の戦略取引などの潜在的な他の資本源を通じて、私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちは必要な時に受け入れ可能な条件や私たちが私たちの業務計画を支援するのに十分な資金を得ることに成功する保証はありません。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、私たちの株主の所有権権益は希釈されるか、または希釈される可能性があり、これらの証券の条項は、清算または他の私たちの普通株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資および持分融資に関連する可能性のあるプロトコルは、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。もし私たちが第三者との協力や許可手配や他の戦略取引を通じて追加資金を調達する場合、私たちは私たちの知的財産権、将来の収入源、研究プロジェクト、または候補製品の権利を放棄しなければならないかもしれません。または私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与しなければなりません。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を調達できない場合、私たちは候補製品の開発と商業化を大幅に延期、減少または停止したり、新しいライセンス内と買収の追求を縮小または終了しなければならないかもしれない。
私たちは現在どんな製造施設も持っていないし運営していない。著者らは契約製造組織(CMO)によってアメリカ食品と薬物管理局(FDA)の現行の良好な製造規範(CGMP)規定に基づいて著者らの候補製品を生産し、著者らの臨床研究に用いた。私たちはすでに複数のCMOと開発と製造協定を締結し、プロセス開発、薬物物質と薬物製品の製造、そして私たちの候補製品の品質テストに関連している。私たちは将来私たちのCMOによって私たちの候補製品を生産し、未来の臨床試験の準備を加速することを予想している。これらのCMOの多くは商業化のための材料を準備する能力を示している。さらに、私たちは、より大きな柔軟性と、私たちの臨床的または商業的製造需要の制御を提供するために、将来的に独自の製造施設を設立することにしたかもしれません。
私たちの発展段階を考慮して、私たちはまだマーケティングや販売組織や商業インフラを持っていません。しかし、私たちの候補製品が臨床開発で進展するにつれて、時間の経過とともに必要な販売、マーケティング、商業化能力、インフラを構築する予定です。私たちの1つ以上の候補製品が規制やマーケティング承認を得る前に、ビジネス開発やマーケティングコストに多くの資金がかかると予想されています。
初公開と同期指向増発
2024年6月28日、私たちの初公募株S-1表登録書が発効し、2024年7月1日に初公募株を完成させ、この声明によると、1株16.00ドルで13，125，000株の普通株式を公開·販売した。初公募の純収益は約19320ドルで，引受割引とマージンおよびその他の発行コストを差し引いて合計約1，680ドルであった
初公募については、既存投資家および当社の5%以上の株式を保有している人が、私募取引(“同時私募配給”)で、1株当たり株価で4，000元万で追加2，500，000株の普通株を購入する。同時に行われる私募配給の完了はIPOの完了に依存する.このような株式の売却は、証券法に基づいて登録されていないため、登録又は適用の登録免除がない場合には、これらの株式を提供又は売却することができない。同時に私募に関連して売却される株式は既存の転売登録権を遵守し、初公開発売の引受業者と180日間のロック合意を締結しなければならない。同時に行われた私募は2024年7月17日に終了した。
2024年7月1日の初公募終了前に、私たちが当時発行した転換可能優先株のすべての株式は4.675株交換1株の割合で28，855，656株A類普通株と7，184，908株B類普通株に変換された。その後、すべての発行されたA類普通株およびすべての発行されたB類普通株は、それぞれ同じ数の普通株と無投票権普通株に再指定される。
33
マクロ経済の動向
アメリカと海外経済の不利な条件は私たちの業務の成長と私たちの経営業績にマイナス影響を与える可能性があります。例えば、インフレ上昇、米国と中国の関係の緊張、米国連邦準備委員会の利上げ、最近と将来の銀行倒産による銀行預金と融資約束中断、ウクライナ、イスラエルと周辺地域の持続的な地政学的衝突の影響を含むマクロ経済事件は、世界経済の不確実性と波動性を招いている。マクロ経済状況の影響は今後しばらく私たちの業務結果に十分に反映されるかもしれません。さらに、否定的なマクロ経済状況は、私たちが将来私たちが受け入れられる条件で融資を得る能力に悪影響を及ぼすかもしれないし、根本的にはできないだろう。また、地政学的不安定と関連制裁は、米国や世界金融市場の変動を含む世界金融市場に重大な影響を与え続ける可能性がある。これまで、上記で議論されたマクロ経済傾向は、我々の業務、財務状況又は経営結果に重大な悪影響を与えていない。しかし、経済不確実性が増加したり、世界経済が悪化したりすると、私たちの業務、財務状況、経営結果が損なわれる可能性があります。
経営成果の構成部分
運営費
私たちの運営費用には(I)研究開発費と(Ii)一般と行政費用が含まれています。
研究と開発費
研究開発費には外部と内部コストが含まれており，主に我々の研究パイプラインと技術の獲得と開発，および我々の候補製品の臨床開発に関連している。
外部コストには：
| ● | 将来的に他の用途のない技術および知的財産権ライセンスを取得することに関連するコストと、マイルストーン支払いを含むライセンス内または譲渡プロトコルに従って生成されるコストと； |
| ● | 私たちのパイプラインプロジェクトの発見と臨床前開発に関する費用は |
| ● | 臨床研究組織(CRO)、CMO、および私たちを代表して臨床試験を行い、臨床用品、候補製品およびコンポーネントを生産する他の第三者との合意を含む、我々の候補製品の臨床開発に関連するコスト |
| ● | 第三者専門研究開発コンサルティングサービスの費用。 |
内部コストには
| ● | 研究開発者に関する費用は、給料、年間ボーナス、福祉、出張が含まれていますストック · 給食費および報酬費 |
| ● | ソフトウェアライセンスコンピュータ消耗品およびアクセサリーおよびその他の雑費を含む割り当てられた施設およびその他の間接費。 |
当社は、新製品候補を開発および商業化する権利を取得し、引き続き取得する可能性があります。前払いおよびマイルストーン支払いは、マイルストーンの達成が規制当局の承認に至るまで可能性が高く、そのような承認が得られなければ代替的な将来の使用がない場合に、プロセス中の研究開発資産費用として発生し、支出されます。製品の規制承認後に行われたマイルストーン支払いは、関連製品の残りの耐用年数にわたって資本化され、償却されます。
34
私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。ある活動の費用は，具体的なタスク達成の進捗状況の評価によって確認される.しかしながら、将来の研究開発活動のための商品またはサービスを受け取る前に支払われるお金は繰延され、私たちの合併貸借対照表では研究開発前払い費用として資本化される。資本化金額は貨物納入またはサービス提供時に費用であることを確認する。私たちの設立から2024年6月30日まで、私たちの外部研究開発費は、主に私たちのTYK 2プラットフォームでの計画を発見し、推進するために使われています。私たちの2つの最先端の候補ESK-001とA-005が含まれています。我々は主に内部資源を用いて我々の研究，プロセス開発，製造，臨床開発活動を管理している。特に、内部コストについては、私たちの従業員が複数の計画で働いているため、特定の製品候補や研究計画にコストを割り当てることができません。2023年、私たちは計画的に外部コストを追跡し始めた。
私たちは、予測可能な未来に、私たちの候補製品を臨床試験に推進し、臨床試験を通じて、規制部門の私たちの候補製品の承認を求め、私たちのマーケティング製品の運営と商業能力を確立し、私たちの候補製品ルートを拡大することによって、私たちの研究開発費は大幅に増加すると予想される。必要な臨床研究を行って監督管理の承認を得る過程は時間がかかり、高価で不確定である。私たちの候補製品の実際の成功確率は各種の要素の影響を受ける可能性があり、著者らの候補製品の安全性と有効性、臨床データ、著者らの臨床プロジェクトへの投資、競争、製造可能性と商業実行可能性を含む。私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を永遠に得られない可能性がある。上記で議論した不確実性のため、私たちの研究開発プロジェクトの継続時間と完成コストを決定することができません。あるいはFDAや他の類似した外国規制機関の承認を得た場合、私たちがいつ、そして私たちの候補製品の商業化と販売からどの程度収入を得るかどうかを決定することができません。
以下の要因によると、私たちの将来の研究開発コストは大きく異なるかもしれません
| ● | 私たちの臨床前と臨床開発活動の時間と進行度 |
| ● | 私たちは臨床前と臨床プロジェクトの数と範囲を決定しました |
| ● | 私たちの候補製品の製造コストと時間 |
| ● | 私たちの既存の資産買収協定および任意の将来の許可または協力協定に基づいて支払われるべき任意のマイルストーン支払いの金額および時間 |
| ● | 私たちの臨床試験に参加した患者数や参加者ごとの臨床試験コスト |
| ● | 私たちの候補製品を承認するために必要な臨床試験の数と持続時間 |
| ● | 臨床試験にはいくつの場所とその場所が含まれています |
| ● | 裁判場所を増加させ、参加者を募集する遅延または困難； |
| ● | 患者の中退率や中止率 |
| ● | 規制当局の要請に応じて追加の安全監視 |
| ● | 私たちの製品候補開発段階は |
| ● | FDA および同等の外国の規制当局を含む適用される規制当局からの承認の時期、受領および条件 |
35
| ● | 私たちの候補製品が承認された後(もしあれば)後、私たちの候補製品の持続的に許容可能な安全プロファイルを維持する |
| ● | 競争の様相の変化 |
| ● | 私たちは追加的な戦略的協力や他の計画をどの程度確立するか； |
| ● | どんな業務中断も私たちの運営や私たちと協力する第三者に影響を及ぼす。 |
我々の任意の候補製品の開発に関連するこれらの変数のいずれかの結果が変化し、候補製品開発に関連するコストおよび時間を著しく変化させることが可能である。
一般と行政費用
私たちの一般的な費用および行政費用は、主に人事関連費用、法律およびコンサルティングサービスを含み、知的財産権および会社の事務に関連する費用、マーケティング費用および分配された施設費用、およびソフトウェアライセンス、コンピュータ用品、保険および他の雑役費用を含む他の間接費用が含まれる。人事に関連するコストには、一般および行政者の賃金、年間ボーナス、福祉、出張、飲食費用、株式ベースの給与費用が含まれる。
私たちの業務の拡大に伴い、人員の募集、候補製品の潜在的な商業化の準備、施設占有コストを含め、私たちの一般的かつ行政費用は将来的に大幅に増加すると予想されます。また、会計、監査、法律、コンサルティング費用に関するコスト、適用されるナスダック及び米国証券取引委員会が要求する規制及び税務関連サービスの遵守に関するコスト、追加の役員及び役員保険コスト、並びに投資家及び広報コストを含む上場企業関連コストが増加することも予想される。
その他の収入(費用)
その他の収入(支出)は主に利息収入を含み、プレミアム償却と有価証券割引の増加、および派生負債公正価値の変化を含む。
2023年5月と2024年3月、私たちの償還可能な転換可能優先株融資について、私たちは指定価格で追加株式を購入する転換可能優先株のオプションを発行し、これらの株は派生負債として入金された。当該等デリバティブ負債の公正価値変動は、派生ツールが行使又は満期になるまで、中期簡明総合経営報告書の他の収益(損失)及び各報告期間の全面赤字を計上する。
36
営業実績 · 総合損失
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の業績 （ 千ドル単位 ） を要約しています。
| 3か月まで |
| ||||||||||
六月三十日 | 変わる | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| $ |
| % |
| ||||
運営費用： |
|
|
|
|
|
| ||||||
研究開発費 | $ | 48,565 | $ | 32,848 | $ | 15,717 | 48 | % | ||||
一般と行政費用 | 7,575 | 4,775 | 2,800 | 59 | % | |||||||
総運営費 | 56,140 | 37,623 | 18,517 | 49 | % | |||||||
運営損失 | (56,140) | (37,623) | (18,517) | 49 | % | |||||||
その他の収入(支出)： | ||||||||||||
利子収入 | 1,977 | 913 | 1,064 | 117 | % | |||||||
派生負債の公正価値変動 | (2,311) | 432 | (2,743) | * | ||||||||
その他の収入，純額 | (34) | (11) | (23) | 209 | % | |||||||
その他の収入を合計して純額 | (368) | 1,334 | (1,702) | (128) | % | |||||||
純損失 | $ | (56,508) | $ | (36,289) | $ | (20,219) | 56 | % | ||||
* | 無意味 |
| 6か月まで |
| ||||||||||
六月三十日 | 変わる | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| $ |
| % | |||||
運営費用： |
|
|
|
|
|
| ||||||
研究開発費 | $ | 90,526 | $ | 65,283 | $ | 25,243 | 39 | % | ||||
一般と行政費用 | 13,207 | 9,000 | 4,207 | 47 | % | |||||||
総運営費 | 103,733 | 74,283 | 29,450 | 40 | % | |||||||
運営損失 | (103,733) | (74,283) | (29,450) | 40 | % | |||||||
その他の収入(支出)： | ||||||||||||
利子収入 | 2,831 | 1,558 | 1,273 | 82 | % | |||||||
派生負債の公正価値変動 | (5,406) | 432 | (5,838) | * | ||||||||
その他の収入，純額 | (49) | (23) | (26) | 113 | % | |||||||
その他の収入を合計して純額 | (2,624) | 1,967 | (4,591) | (233) | % | |||||||
純損失 | $ | (106,357) | $ | (72,316) | $ | (34,041) | 47 | % | ||||
* | 無意味 |
37
研究と開発費
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の外部および内部の研究開発費用 （ 千ドル単位 ） を要約しています。
3か月まで | 変わる |
| ||||||||||
| 2024 年 06 月 30 日 |
| 2023年6月30日 |
| $ |
| % |
| ||||
外部コスト： |
|
|
|
|
|
|
| |||||
CRO 、 CMO 、臨床試験 |
| 26,849 |
| 16,937 |
| 9,912 | 59 | % | ||||
プロフェッショナル · コンサルティング |
| 4,765 |
| 3,063 |
| 1,702 | 56 | % | ||||
他の研究と開発コスト |
| 3,597 |
| 2,695 |
| 902 | 33 | % | ||||
内部コスト ： |
| |||||||||||
人事関係のコスト | 10,134 |
| 7,835 |
| 2,299 | 29 | % | |||||
施設と間接費用 |
| 3,220 |
| 2,318 |
| 902 | 39 | % | ||||
研究と開発費用総額 | $ | 48,565 | $ | 32,848 | $ | 15,717 | 48 | % | ||||
6か月まで | 変わる |
| ||||||||||
| 2024 年 06 月 30 日 |
| 2023年6月30日 |
| $ |
| % |
| ||||
外部コスト： |
|
|
|
|
|
|
| |||||
CRO 、 CMO 、臨床試験 | $ | 51,113 | $ | 34,692 | $ | 16,421 | 47 | % | ||||
プロフェッショナル · コンサルティング |
| 8,290 |
| 6,187 |
| 2,103 | 34 | % | ||||
他の研究と開発コスト |
| 5,594 |
| 5,073 |
| 521 | 10 | % | ||||
内部コスト ： |
| |||||||||||
人事関係のコスト | 19,229 |
| 14,923 |
| 4,306 | 29 | % | |||||
施設と間接費用 |
| 6,300 |
| 4,408 |
| 1,892 | 43 | % | ||||
研究と開発費用総額 | $ | 90,526 | $ | 65,283 | $ | 25,243 | 39 | % | ||||
2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 か月の比較
研究開発費は、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の 3280 万ドルから、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の 4860 万ドルに 1570 万ドル増加しました。
2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の CRO 、 CMO 、臨床試験費用は、 6 月 30 日までの 3 ヶ月間に比較して 990 万ドル増加しました。2023 年は、主に臨床試験をサポートするための臨床用品の製造に関連する CMC 費用が 630 万ドル増加し、ESk—001 と A—005 の臨床試験のタイミングと進行により、 CRO と臨床試験費用が 360 万円増加しました。
2023年6月30日までの3カ月と比較して、2024年6月30日までの3カ月間の人事関連コストは230ドル万増加したが、これは主に研究開発者の増加と、追加の株式オプション付与により株式ベースの報酬支出が60ドル万増加したためである
施設や分配の間接費用が90万ドル増加したのは，主に減価償却や研究·開発活動に分配される施設費用が増加したためである。
2024 年 6 月 30 日期と 2023 年 6 月期の比較
2024年6月30日までの6カ月間で、研究開発支出は2，520ドル万増加し、2023年6月30日までの6カ月の6，530ドル万から9，050ドル万に増加した。
2023年6月30日までの6カ月と比較して，2024年6月30日までの6カ月間で，研究総監，首席営業官，臨床試験費用が1640万増加したのは，主に我々の試験を支援する臨床用品の生産に関連するCMC費用が1，400ドル増加したことと，ESK−001とA−005に対する臨床試験の時間と進捗による研究総監と臨床試験費用が240ドル増加したためである。
2023年6月30日までの6カ月と比較して、2024年6月30日までの6カ月間の人事関連コストが430ドル万増加したのは、主に研究開発者の増加と、追加の株式オプション付与により株式ベースの報酬支出が100ドル万増加したためである。
38
設備費と配分間接費は、主に減価償却費の増加の結果として 190 万ドル増加しました。
プログラム別外部コスト
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間および 6 ヶ月間のプログラム別外部コスト （ 千ドル ） を要約しています。
| 3か月まで |
| 6か月まで | ||||||||||
六月三十日 | 六月三十日 | 六月三十日 | 六月三十日 | ||||||||||
2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||
ESk—001 | $ | 27,982 | $ | 18,154 | $ | 52,653 | $ | 36,901 | |||||
A—005 | 4,342 | 931 | 7,370 | 1,212 | |||||||||
その他のプログラム · 研究開発活動 |
| 2,887 |
| 3,610 |
| 4,974 |
| 7,839 |
| ||||
社外研究開発費総額 | $ | 35,211 | $ | 22,695 | $ | 64,997 | $ | 45,952 | |||||
一般と行政費用
2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 か月の比較
一般および管理費は、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の 480 万ドルから、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の 760 万ドルに 280 万ドル増加しました。
人事関連費用は、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の 260 万ドルから 130 万ドル増加し、 390 万ドルに増加しました。これは主に人員の増加によるものであり、株式オプションの追加付与による株式報酬費用 60 万ドルが含まれています。
プロフェッショナルコンサルティングサービスに関する費用は、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の 170 万ドルから、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の 280 万ドルに 110 万ドル増加しました。これは、主に当社の成長と事業発展を支援するためのコンサルティング、会計、監査、採用サービスの増加によるものです。
2024 年 6 月 30 日期と 2023 年 6 月期の比較
2024年6月30日までの6カ月間で，一般·行政費は420ドル万増加し，2023年6月30日までの6カ月の9，000ドル万から1，320ドル万に増加した
2024年6月30日までの6カ月間で、人事関連支出は230ドル増加し、2023年6月30日現在の6カ月間の510ドル万から740ドル万に増加したのは、主に追加株式オプション付与を含む株式ベースの報酬支出が170ドル万増加した従業員数の増加によるものである
2024年6月30日までの6ヶ月間で、専門コンサルティングサービスに関する費用は170ドル増加し、2023年6月30日現在の6ヶ月間の310ドルから480ドルに増加したのは、主にコンサルティング、会計、監査、求人サービスの増加により、私たちの成長と業務発展を支援しているためである。
その他の収入を合計して純額
2024年6月30日までの3カ月間、純収入(支出)総額は170ドルに減少し、40万ドルの他の支出に減少したが、2023年6月30日までの3カ月間の純万その他の収入は130ドルだった。2024年6月30日までの6カ月間、その他の収入(支出)総額は460ドル万元減少し、260万ドルの他の支出に減少したが、2023年6月30日までの6ヶ月間、その他の収入(純額)は200ドルその他の収入であった。
2024年6月30日までの3カ月間で、利息収入は110ドル万増加し、2023年6月30日までの3カ月の90ドル万から200億万に増加したのは、主に投資残高の増加によるものだ。
39
2024年6月30日までの6カ月間で、利息収入は130ドル万増加し、2023年6月30日現在の6カ月分の160ドル万から280ドル万に増加したのは、主に投資残高の増加によるものだ。
2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月間、2024年3月に締結したCシリーズ償還可能優先株融資に関するデリバティブ負債確認の公正価値変化は、それぞれ230万ドルと540ドルであることを確認した。デリバティブ負債は公正な価値で再計量され、2024年5月に決済され、当時私たちはCシリーズ融資の第2弾を完成した
2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の毎月の40万派生負債収益の公正価値変化を確認し、2023年5月に締結した第2シリーズ償還可能優先株融資に関する派生負債確認を行った。デリバティブ負債は公正な価値によって再計量され、2023年10月に決済され、当時私たちは第2陣のB-2融資を完成した。より多くの情報については、本四半期報告表格10-Q第I部分第1項に監査されていない簡明な連結財務諸表付記3を参照されたい。
流動性資本資源資本要求
流動資金源
設立以来，製品販売からは何の収入も得られず，重大な運営損失と運営キャッシュフローが負となる状況が発生している。これまで、私たちの運営資金は、主に普通株と償還可能な優先株の売却と、転換可能なチケットを私募で発行した収益からであり、最近では私たちの初公募株(IPO)と同時に私募しています
2024年5月、私たちはCシリーズの償還可能な優先株融資の第2弾を完成し、約12930ドルの現金純収益を獲得した。
2024年7月には，初公募株と同時私募を完了し，それぞれ約19320ドルの万と4，000ドルの万の純収益を得た。
私たちは、2024年6月30日まで、私たちの既存の20950万ドルの現金、現金等価物、有価証券に加えて、私たちの初公募株と同時に行った私募で得られた合計約23320ドルの純収益に加えて、少なくとも本10-Q四半期報告発表後少なくとも12ヶ月以内に私たちの運営費用と資本支出需要を支払うのに十分であると予想している。私たちは私たちの現在の仮定に基づいてこの推定をしたが、これは間違っていることが証明されるかもしれないし、私たちは私たちが予想していたよりも早く私たちが利用できる資本資源を枯渇させるかもしれない。
FronThera米国ホールディングスとその完全子会社FronThera U.S.PharmPharmticals LLCを買収した株式購入協定によると，特定の臨床と承認マイルストーンの実現に応じて合計12000ドルまたは対価万を支払い，臨床マイルストーンに合計7，000ドルの万，および承認マイルストーンのために支払われた合計5，000ドルの万を支払うことが義務付けられており，これらは合意によって得られた技術と関連している。我々は2022年にESK−001第2段階臨床試験に参加した患者に3，700ドルの万マイルストーン支払いを支払い，この費用は2022年12月31日までの年度総合運営と全面赤字報告書に研究開発費として記録された。2024年7月には，ESK−001 3期臨床試験に初めて参加した患者にESK−001を投与し，2，300ドルの万を支払う義務があったため，2024年第3四半期に支払う予定であるというマイルストーンに達した。*2024年6月30日現在、他のマイルストーンは実現されていないか、または実現可能です。
将来の資金需要
私たちの現金の主な用途は私たちの運営に資金を提供することで、主に私たちの計画に関する研究と開発支出、次いで一般と行政支出です。予測可能な未来には、私たちが引き続き私たちの候補製品を推進し、上場企業に関連するコストを含む当社のインフラを拡大し、さらに候補製品の研究·開発計画、潜在的な商業化に関連するコストを含めて、大量かつ増加していく費用を発生させ続けると予想される。私たちは新薬候補開発に関するすべてのリスクに直面しており、予測できない状況に直面するかもしれません
40
費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素。私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金が必要だと予想する。
設立以来、私たちは販売を許可された製品もなく、製品販売から何の収入も得ていない。規制部門の1つ以上の候補製品の承認を得て、私たちの製品を商業化したり、第三者と協力協定を締結したりするまで、私たちが開発したどの候補製品からも収入は得られないと予想されます。バイオ製薬製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、候補製品を開発して商業化することができない限り、追加の資金を調達し続ける必要があるかもしれません。製品販売から相当な収入を得ることができる前に、公共またはプライベートエクイティまたは債務融資、または第三者との協力や許可手配や他の戦略取引などの潜在的な他の資本源を通じて、私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちは必要な時に受け入れ可能な条件や私たちが私たちの業務計画を支援するのに十分な資金を得ることに成功する保証はありません。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、私たちの株主の所有権権益は希釈されるか、または希釈される可能性があり、これらの証券の条項は、清算または他の私たちの普通株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資および持分融資に関連する可能性のあるプロトコルは、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。もし私たちが第三者との協力や許可手配や他の戦略取引を通じて追加資金を調達する場合、私たちは私たちの知的財産権、将来の収入源、研究プロジェクト、または候補製品の権利を放棄しなければならないかもしれません。または私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与しなければなりません。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を調達できない場合、私たちは候補製品の開発と商業化を大幅に延期、減少または停止したり、新しいライセンス内と買収の追求を縮小または終了しなければならないかもしれない。
私たちの製品の研究、開発、商業化に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちの運営資本需要の正確な金額を見積もることができません。私たちの未来の支出需要は多くの要素に依存するだろう
| ● | 現在と未来の候補製品の臨床前研究と臨床試験の時間、範囲、進捗と結果 |
| ● | 規制当局は私たちの現在と未来の候補製品に必要な臨床試験の数量、範囲、持続時間を承認した |
| ● | 私たちの候補製品のためにFDAと同様の外国規制機関の規制承認の結果、時間、コストを求め、獲得した |
| ● | 臨床とビジネス用品を生産するコストと、私たちの現在と未来の候補製品の規模を拡大します |
| ● | 私たちの従業員の数を増やし、私たちの実体施設を拡大して、成長計画を支援します |
| ● | 私たちは新しい戦略的協力、許可、または他の計画の能力を確立する |
| ● | 私たちの特許出願を提出して起訴し、私たちの特許と他の知的財産権を維持して実行するコスト； |
| ● | 他の候補品や技術をどの程度得ることができるか |
| ● | 知的財産権紛争の弁護コストは、第三者が私たちの候補製品に対して提起した特許侵害訴訟を含む |
| ● | 運営費を支払うタイミングや |
| ● | 競争の技術と市場発展の影響 |
41
| ● | 将来の商業化活動のコストと時間は、製品製造、マーケティング、販売、流通を含み、私たちが市場の承認を得た任意の候補製品について |
| ● | もし私たちの候補製品が発売承認されたら、私たちの候補製品の商業販売から得られた収入(もしあれば) |
| ● | 私たちは様々なコンピュータ化された情報システムを実施し、業務システムの強化に努めている |
| ● | 上場企業に関連するコスト |
| ● | 経済的不確実性や地政学的緊張を含む他の要因は、上記の要因の大きさを悪化させる可能性があります。 |
キャッシュフロー
次の表は、2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間のキャッシュフロー(単位：千)をまとめています
| 6か月まで | |||||
六月三十日 | ||||||
2024 |
| 2023 | ||||
経営活動のための現金純額 | $ | (96,548) | $ | (63,002) | ||
投資活動が提供する現金純額 | (51,551) | 57,040 | ||||
融資活動が提供する現金純額 |
|
| 257,211 |
|
| 59,911 |
現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
| $ | 109,112 |
| $ | 53,949 |
経営活動
2024年と2023年6月30日までの6カ月間、経営活動に用いられた現金純額はそれぞれ9，650ドル万と6，300ドル万だった
2024年6月30日までの6カ月間の経営活動で使用された現金純額は、10640万ドルの純損失および240ドル万の運営資産と負債の変化によるものだが、合計1，220ドル万の非現金プロジェクトによって部分的に相殺された。非現金プロジェクトには、株式ベースの給与支出に関する580ドル万、派生負債の公正価値変化に関する540ドル、および減価償却や償却に関する150ドル万が含まれているが、50万ドルの有価証券割引純増加分によって相殺されている。経営資産と負債の変化は主に研究·開発前払い費用が1050万増加し、その他の計算費用と流動負債が190万減少し、経営賃貸負債が100万減少したが、売掛金780万の増加と研究開発費用360万の増加により部分的に相殺された。
2023年6月30日までの6カ月間，経営活動で使用された純現金は主に7，230ドル万期間の純損失によるものであったが，470ドル万の運営資産と負債および460ドル万ドルの非現金プロジェクトの変化によって部分的に相殺された。非現金プロジェクトには、主に株式給与支出に関する370ドル万と、非現金賃貸費用に関する150ドル万が含まれる。経営資産と負債の変化は主に研究と開発すべき費用の2.30億万の増加、研究と開発の前払い費用の2.10億万の減少、売掛金の70.00万の増加を含む。
投資活動
2024年6月30日までの6ヶ月間、投資活動のための現金純額は5，160ドル万であり、5，900ドルの有価証券の購入と60ドルの財産や設備の購入に関係しているが、一部は800ドルの有価証券の満期収益によって相殺されている
2023年6月30日までの6ヶ月間、投資活動が提供する純現金は6，650ドルの有価証券の満期収益に関係しているが、8，30ドルの有価証券の購入および120ドルの財産と設備万部分の購入によって相殺されている。
42
融資活動
2024年6月30日までの6ヶ月間、融資活動が提供した現金純額は25720ドル万であり、我々のCシリーズ償還可能な転換可能優先株と関連派生債務の純収益25850万ドルに関連しており、発行コストと株式オプション行使時に普通株を発行した収益50万を差し引くと、一部は繰延発行コスト180万ドルの支払いによって相殺された
2023年6月30日までの6ヶ月間、融資活動が提供した現金純額は5，990ドルで、主に私たちのB-2シリーズとB-2 Aシリーズの償還可能な転換可能な優先株の純収益と関連する派生商品負債を発行し、発行コストを差し引くことに関連している。
契約義務と約束
私たちは正常な業務過程でサプライヤー、CRO、CMOと臨床試験地点と契約を締結した。これらの合意は，いずれか一方の請求に応じて，通常1年未満の通知期間で契約を終了するため，破棄可能な契約であると規定されている.私たちは現在、これらの合意のいずれも終了しないと予想しており、2024年6月30日まで、これらの合意には取り消すことのできない義務はない。
2021年3月5日、我々は株式購入協定を締結し、FronThera米国持株会社とその完全子会社FronThera米国製薬有限責任会社を買収した。この取引は資産買収に計上された。合意によると，特定の臨床と承認マイルストーンの実現に応じて合計12000ドルの万または有償を支払い，臨床マイルストーンに合計7，000ドルの万，承認マイルストーンに合計5，000ドルの万を支払う責任があり，これらは合意によって得られた技術に関連している。2022年12月31日までの1年間に、3，700万ドルのマイルストーンを生成して支払いました。2024年7月、私たちは出会い、2024年第3四半期にESK-001第3段階臨床試験に参加した患者に、ESK-001の初めての使用に関連した2，300ドルの万マイルストーンの支払いを義務化した。2024年6月30日まで、他のマイルストーンに到達しなかったり、達成される可能性がある。
リース事業
カリフォルニア州サンフランシスコ南部にオフィスと実験室空間の運営レンタル手配があります。2024年6月30日現在、レンタルキャンセル不可による賃貸支払い義務総額は3，160ドル万で、2024年12月31日現在の260ドル万を含む。本四半期報告の表格10-Qの第1部分第1項に含まれる、我々が監査していない簡明な連結財務諸表付記7を参照されたい。
表外手配
本報告書に記載されている間、私たちは、現在、米国証券取引委員会規則および法規で定義されているいかなる表外手配も持っていない。
最近発表された会計公告
最近発表された当社の財務状況、経営結果、またはキャッシュフローに影響を与える可能性のある会計声明の記述は、本四半期報告の第1部分、すなわちForm 10-Qの第1項に含まれる監査されていない簡明総合財務諸表の付記2に開示されている。
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
私たちの経営陣は私たちの財務状況と経営結果の討論と分析は私たちの財務諸表に基づいています。これらの報告書はアメリカ公認会計基準に基づいて作成されています。これらの財務諸表を作成する際には、報告中に報告された資産および負債額、または有資産および負債の開示および報告期間中の報告費用に影響を与える推定および仮定を行う必要がある。我々のキー会計政策は、目論見書“経営陣の財務状況と経営結果の議論と分析--キー会計政策と重大な判断と推定”というタイトルで記述されている。実際の結果やイベントが、これらの政策を適用する際に使用する見積もりや仮定と大きく異なる場合、私たちが報告した財務状況や運営結果は大きな影響を受ける可能性があります。私たちの重要な会計政策は目論見書に記載されている政策と比較して大きな変化はない。
43
新興成長型企業と小さな報告会社の地位
“雇用法案”の定義によると、私たちは“新興成長型会社”です。雇用法案によると、新興成長型企業は、延長された過渡期間を利用して新たな会計基準または改正会計基準を遵守し、これらの基準が民間会社に適用されるまで、特定の会計基準の採用を延期することができる。私たちは、この免除を利用して新しい会計基準または改正会計基準を遵守することを選択しているので、他の非新興成長型企業の公衆会社と同じ新しいまたは改正された会計基準の制約を受けることはない。したがって、我々の財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある。
私たちは他の免除に依存して雇用法案に基づいて報告書の要求を減らす利点を評価している。ある条件の制約の下で、新興成長型企業として、以下の要件の免除を含むが、これらに限定されないいくつかの免除に依存することができる：(I)サバンズ·オクスリ法案第404条(B)条に基づいて、我々の財務報告内部統制制度に関する監査人証明報告を提供し、(Ii)上場企業会計監督委員会が採用する可能性のある強制監査会社のローテーションに関する任意の要求を遵守するか、または監査人報告に監査および財務諸表に関する追加情報を提供することを監査者議論および分析と呼ぶ。私たちは、(A)財政年度の最終日(A)私たちの初公募株式完成5周年後まで、(B)私たちの年間総収入が少なくとも12.35億ドルであること、または(C)米国証券取引委員会規則に基づいて“大型加速申告会社”とみなされるまで、(B)私たちの年間総収入が少なくとも12.35億ドルであることを意味し、前日6月30日現在、私たちの普通株式と非関連会社が保有する無投票権普通株の時価は70000ドルを超えている。又は(B)前3年の間に10ドルを超える転換不能債券を発行した日。
私たちも“小さな報告会社”であり、これは、私たちの普通株と非関連会社が持っている無投票権普通株の時価に、今回の発行による提案毛収入総額が70000ドル万未満であり、最近終了した会計年度の年収が10000ドル未満であることを意味します。初回公募後、(I)非関連会社が保有する普通株および無投票権普通株の時価が25000ドル万未満または(Ii)最近終了した会計年度の年収が10000ドル万未満であり、非関連会社が保有する普通株および無投票権普通株の時価が70000万未満であれば、規模の小さい報告会社であり続ける可能性がある。もし私たちが小さな報告会社であれば、私たちがもう新興成長型会社ではない場合、私たちはより小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、小さな報告会社として、私たちのForm 10-k年度報告書で最近2つの財政年度の監査財務諸表のみを公表することを選択するかもしれませんが、新興成長型会社と同様に、小さな報告会社は役員報酬に関する開示義務を減らしています。
第三項です。市場リスクの定量的·定性的開示について
金利リスク
私たちの投資活動の主な目標は流動性を保障して資本を保存することだ。私たちは私たちの現金等価物と有価証券の金利変化に関する市場リスクに直面している。しかしながら、これらの現金等価物および有価証券の性質のため、金利の上昇または10%の低下が、当四半期報告の第1の部分、すなわちForm 10−Q第1項を含む監査されていない簡明な総合財務諸表に大きな影響を及ぼすとは考えられない。
外貨両替リスク
私たちのすべての従業員と業務は現在アメリカにあります。私たちの費用は通常ドルで計算されます。しかし、私たちはアメリカ以外のいくつかのCROとCMOサプライヤーを利用して、私たちの臨床試験と製品開発と製造を行っています。したがって、私たちの費用はドルと外貨で計算されます。したがって、私たちの業務は外貨為替レートの変動の影響を受け続けている。これまで、外貨取引損益は私たちの連結財務諸表にとって重要ではなく、私たちも正式な外貨ヘッジ計画はありませんでした。為替レートが上記のどの時期に10%上昇または低下しても，実質的な影響はないと考えられる
44
我々が監査していない簡明総合財務諸表への影響は、本四半期報告の表格10-Qの第1項第1項に含まれる。
インフレの影響
インフレは一般的に労働コストと研究開発コストを増加させることで私たちに影響を及ぼす。インフレが私たちの業務、経営結果、または財務状況に実質的な影響を与えるとは思いませんし、当社の監査されていない簡明な連結財務諸表に実質的な影響を与えることもありません。これらの財務諸表は、本四半期報告の第1部分、すなわちForm 10-Qに含まれています。
第四項です。制御とプログラム
情報開示制御と手続きの評価。
2024年6月30日現在、経営陣は、我々の最高経営責任者と最高財務責任者の参加と監督の下で、取引法第13 a-15(E)および15 d-15(E)規則に基づいて定義された開示制御および手順を評価した。この評価に基づき、我々の最高経営責任者およびCEOは、2024年6月30日まで、我々の開示制御および手続きが有効であり、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書で開示を要求する情報が、米国証券取引委員会規則および表が指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されることを合理的に保証することができ、これらの情報は、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、我々の経営陣に伝達されると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2024年6月30日までの四半期内に、財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はありません。
制御措置の有効性に対する制限
開示制御およびプログラムを設計および評価する際、管理層は、すべての制御システムの固有の制限によって、任意の制御およびプログラムは、設計および動作がどんなに良好であっても、絶対的な保証ではなく、予想される制御目標を達成するために合理的な保証を提供することしかできないことを認識する。また、開示制御およびプログラムの設計は、リソース制限が存在し、制御およびプログラムの利点がそのコストに対して考慮されなければならないという事実を反映しなければならない。
45
第2部-その他の資料
項目2.法的訴訟
私たちは時々重大な法的手続きに巻き込まれたり、私たちの正常な業務過程でクレームの影響を受けるかもしれない。私たちは現在、私たちの業務に大きな影響を与える法的手続きや、私たちのいかなる財産を標的とした法的手続きにも関与しておらず、政府当局がこのような手続きを検討していることも知りません。結果にかかわらず、このような訴訟またはクレームは、弁護および和解コスト、リソース移転、負の宣伝、名声損害などの要因によって私たちに悪影響を与える可能性があり、有利な結果が得られる保証はない。
プロジェクト1 Aリスク要因
リスク要因
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの普通株への投資を決定する前に、以下に述べるリスクと、このForm 10-Q四半期報告書に含まれる他の情報、私たちの財務諸表および関連説明、“経営陣の財務状況と経営結果の議論と分析”と題する章をよく考慮しなければなりません。私たちはあなたに次のように議論されたどんな事件も起こらないという保証がありません。このような事件は私たちの業務、財務状況、運営結果、そして見通しに悪影響を及ぼすかもしれない。もしこのような状況が発生したら、私たちの普通株の取引価格は下がるかもしれません。あなたはあなたの全部あるいは一部の投資を損失するかもしれません
リスクの概要
以下は，我々の証券投資に投機的あるいはリスクを持たせる要因の概要である.重要なのは、この要約が私たちが直面しているすべての危険に関連していないということだ。本要約の後，本リスク要因要約でまとめたリスクと不確実性，および我々が直面している他のリスクについてより多くの議論を行ったこのようなリスクや不確実性についてより網羅的に議論されているため，本要約の全体的な内容は制限されている
| ● | 私たちは臨床段階の生物製薬会社で、経営歴史は限られており、商業販売に使用される製品は何も許可されておらず、私たちは設立以来ずっと重大な損失を受けており、予測可能な未来に重大かつ増加する損失を受けることが予想される。 |
| ● | 臨床試験参加者の登録と保留は高価で時間のかかる過程であり、著者らがコントロールできない様々な要素のために、患者の識別の困難、製品の可用性の競争、臨床試験の参加者募集の激しい競争を含む、より困難になったり不可能になったりする可能性がある。 |
| ● | 私たちは私たちの目標を達成するために多くの追加資金が必要になるだろうし、必要な時や私たちが受け入れられる条件下で追加資金を得ることができなければ、私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少、または終了させる可能性がある。 |
| ● | 臨床前と臨床開発は長く高価な過程に関連し、結果は不確定であり、早期研究と試験の結果は未来の試験結果を予測できない可能性がある。私たちは、現在の候補製品または任意の未来の候補製品の開発および商業化を完了する過程で追加コストを発生させたり、遅延に遭遇したり、最終的には達成できない可能性がある。 |
| ● | 当社の臨床試験では、当社の前臨床試験または以前の臨床試験では見られなかった重要な有害事象が明らかになり、 ESk—001 、 A—005 または将来の製品候補の規制承認または市場受け入れを遅らせまたは妨げる可能性のある安全性または忍容性プロファイルをもたらす可能性があります。 |
46
| ● | 我々は実体からの競争に直面しており，これらの実体は免疫適応症の競争相手療法の迅速な開発に多くの投資を行っており，その中には大手や専門製薬やバイオテクノロジー会社が含まれており，その多くの会社が現在の適応療法を承認している。 |
| ● | 私たちの業務は私たちの最先端の候補製品ESK-001の成功に高度に依存しており、ESK-001が開発に成功し、監督管理の承認を得たり、商業化に成功することを保証することはできません。もし私たちが私たちの候補製品を開発できなければ、規制部門の承認を得ることができず、最終的にそれを商業化することに成功したか、あるいはもし私たちがこの点で重大な遅延があったら、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。 |
| ● | FDAと同様の外国機関の規制承認過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できないが、もし私たちが最終的に規制部門の私たちの候補製品の承認を得ることができなければ、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。 |
| ● | 私たちは私たちの管理チームと他の臨床と科学者のサービスに依存して、私たちがこれらの人を維持したり、より多くの管理あるいは臨床と科学者を募集することができなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう。 |
| ● | もし私たちの候補製品や私たちが開発する可能性のある任意の未来の候補製品のために十分な知的財産権保護を得ることができなければ、あるいは得られた知的財産権保護範囲が十分に広くなければ、私たちの競争相手や他の第三者は、私たちと類似または同じ製品を開発し、商業化する可能性があり、私たちの候補製品の開発と商業化に成功する能力は不利な影響を受ける可能性がある。 |
| ● | 私たちまたは任意の未来のライセンス者が未決特許出願に記載され、要求された発明に関連する特許権が付与されるか、または私たちまたは任意の未来のライセンシー特許出願に基づく特許が挑戦および無効および/または実行不可能であることを保証することはできない。 |
| ● | 私たちは将来的に協力や戦略同盟を形成したり、許可手配を達成したりする可能性があり、私たちはそのような連合や許可手配に参加しないかもしれないし、これらの連合や許可手配の利点も達成しないかもしれない。 |
| ● | 私たちの候補製品が規制機関の承認を得ても、私たちは持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、多くの追加費用を招く可能性がある。また、私たちの候補製品が承認されれば、ラベルや他の制限、市場撤退の影響を受ける可能性がある。もし私たちが規制要求を守らなかったり、私たちの候補製品が予期しない問題に遭遇したら、私たちはまた処罰されるかもしれない。 |
| ● | 私たちは未来の許可者やパートナーと衝突するかもしれませんが、これは私たちの候補製品の開発や商業化を延期または阻止するかもしれません。 |
私たちの財務状況と資金需要に関連するリスク
私たちは臨床段階の生物製薬会社で、経営歴史は限られており、商業販売に使用される製品は何も許可されておらず、私たちは設立以来ずっと重大な損失を受けており、予測可能な未来に重大かつ増加する損失を受けることが予想される。
当社は、投資決定の基礎となる、有限な事業履歴を持つ臨床段階のバイオ医薬品企業です。弊社は ありますか 商業販売に承認された製品候補はなく収益も生み出していませんバイオ医薬品の開発は非常に投機的な事業です。これには、多額の前払い設備投資と、製品候補が適切な有効性または許容可能な安全性プロファイルを実証し、規制当局の承認を得ない、または商業的に実行可能になるという重大なリスクが伴います。
47
我々の最も先進的な候補薬はESK−001であり，TYK 2を経口投与する小分子アロステリック阻害剤である。われわれは現在，ESK−001の中から重度PSOとSLEにおける第二段階臨床試験を行っている。我々は2024年下半期にPSOでESK-001の第3段階キー試験を開始する。また，TYK 2の中枢神経系透過性アロステリック阻害剤A−005が研究されており，多発性硬化症(MS)や他の神経炎症性や神経変性疾患の治療に潜在的に応用されている。私たちが将来的に利益を達成する能力は、規制部門の承認を得て、私たちの最先端の候補ESK-001を単独でまたは第三者と協力して商業化することに成功することにかかっています。しかし、ESK-001が開発に成功し、承認され、その後商業化されても、私たちのビジネスは利益を上げることができない可能性があります
我々は，我々の研究や臨床開発計画や持続運営に関する重大な開発やその他の費用を発生させ続けている。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月、私たちの純損失はそれぞれ5，650ドルと10640ドルです。2024年6月30日までの累計赤字は47070ドル。私たちのほとんどの損失は私たちのパイプの買収や開発に関する費用と私たちの運営に関する一般的かつ行政的コストによるものです。私たちは予測可能な未来に大きな損失を受けることを予想して、私たちが私たちの候補製品を開発し続けるにつれて、私たちはこれらの損失が増加すると予想します
私たちは次の場合、私たちの費用が大幅に増加すると予想している
| ● | ESK-001、A-005などの項目の臨床前研究と臨床試験を展開する |
| ● | 他の候補製品を決定し、ライセンスまたは他の買収によって第三者からこれらの候補製品の権利を取得し、臨床前研究および臨床試験を含む開発活動を展開する |
| ● | 私たちの現在と未来の候補製品の臨床前、臨床、商業供給の製造を得る |
| ● | 私たちの候補品や未来の候補品のための規制承認を求める |
| ● | 私たちの現在の候補製品または任意の未来の候補製品を商業化し、承認されれば |
| ● | 販売、マーケティング、流通インフラの構築など、ビジネス活動を支援できる総合的なバイオ製薬会社になることを目指して一歩進んでいます |
| ● | 合格した臨床、科学、運営と管理者を誘致、採用し、維持する |
| ● | 業務、財務、情報管理システムの追加と維持 |
| ● | 知的財産権の組み合わせにおける私たちの権利を保護し、維持し、実行し、保護し、保護する |
| ● | 第三者干渉、侵害、および他の知的財産権クレーム(あれば)を防御する |
| ● | 競争を解決するための治療法や市場開発 |
| ● | 公衆衛生問題、マクロ経済状況或いは地政学的衝突のため、著者らの臨床前研究或いは臨床試験はいかなる遅延が出現し、そして著者らの候補製品のために監督管理の許可を求めている。 |
1つ以上の候補製品の商業化に成功しても、より多くの候補製品を開発·マーケティングするために大量の開発コストや他の支出が生じることが予想される。私たちはまた、予測できない費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に直面する可能性がある。私たちの未来の純損失の規模はある程度私たちの未来の費用の成長率と私たちの能力に依存します
48
収入を創出したり追加資本を調達したりします私たちの以前の損失と予想された未来の損失はすでに私たちの株主権益(赤字)と私たちの仕事に悪影響を与え続けるだろう資本.
もし臨床試験が一時停止され、臨床が保留され、中止された場合、私たちも遅延に遭遇する可能性があります捜査このような試験を行う機関の審査委員会(IRBs)または倫理委員会、FDAまたは他の同様の外国の規制機関、またはデータ安全監視委員会が臨床試験の一時停止または終了を提案する場合。一時停止、臨床一時停止または終了は、監督管理の要求または著者らの臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかったこと、著者らの契約研究機関(CRO)または臨床試験場所が良好な臨床実践(GCP)要求または他の国/地域に適用される規制ガイドラインに従って実行できなかったこと、FDAまたは他の類似の外国監督機関が臨床試験操作または試験場所を検査することによる臨床一時停止、予見不可能な安全問題または副作用の強制実施、臨床意義のある試験終点の確立または実現できなかった、政府法規または行政行動の変化または十分な資金の不足を含む様々な要素によるものである可能性がある。臨床試験も中期結果の不明確或いは負のため延期或いは終了される可能性がある。例えば、著者らは2024年6月に非感染性ぶどう膜炎患者におけるESK-001の2 a期概念検証臨床試験を停止し、これは所定の監視委員会会議のために準備したデータ分析に基づく治療効果結果であり、安全性結果は乾癬患者におけるESK-001のS安全概況と一致するが、治療効果結果は依然として著者らの臨床成功閾値に達していない。臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。また，FDAや他の類似した外国の規制機関は，我々の臨床試験設計や臨床試験データの解釈に同意しない可能性があり，あるいは彼らが我々の臨床試験設計を審査しレビューした後であっても，承認要求を変更する可能性がある
将来，我々は他の学術，製薬，バイオテクノロジー実体と協力して臨床前と臨床研究を行い，我々の研究や開発努力を我々の協力者の努力と結びつける可能性がある。このような協力は、試験の管理、契約交渉、様々な同意を得る必要があり、私たちの将来のコストと支出を増加させる可能性があるため、追加的な遅延を受ける可能性がある
もし私たちが臨床テストや監督管理の承認に遅延があったら、私たちの製品開発コストは増加するだろう。われわれのいずれの臨床試験が計画通りに開始されるかどうか，再構成が必要かどうか，予定通りに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。重大な臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮することも可能であり、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にすることができ、これは候補製品を商業化することに成功する能力を弱めるかもしれない。著者らの臨床開発プロジェクト中のいかなる遅延或いはコスト増加は私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性を損なう可能性がある。
臨床試験参加者の登録と保留は高価で時間のかかる過程であり、著者らがコントロールできない様々な要素のために、患者の識別の困難、製品の可用性の競争、臨床試験の参加者募集の激しい競争を含む、より困難になったり不可能になったりする可能性がある。
参加者登録は臨床試験時間スケジュールの重要な要素であり、患者群の規模と性質、著者らが登録した臨床地点の数と場所、参加者と臨床場所との接近度、試験の資格と排除基準、臨床試験の設計、参加者の同意を得られず、維持できない、登録された参加者が完了する前に退出するリスク、競争する臨床試験と臨床医と患者の他の利用可能な治療法に対する潜在的な優位性に対する研究中の製品候補の見方は、私たちが調査している適応のために許可される可能性のある任意の新薬または生物製剤を含む多くの条件の影響を受ける。患者登録に関するリスクは，われわれが行っている全身性エリテマトーデス20期オスミウム臨床試験が想定している48週間試験期間を含めて長い臨床試験で増加する。特に，この試験は登録の挑戦性を継続する可能性があり，スクリーニング時に活動性疾患を経験しなければ登録資格がないためである。また、私たちの臨床試験は、私たちの候補製品と同じ分野の製品を他の臨床試験と競争しますが、今回の競争は、いくつかの理由で、私たちが利用できる参加者の数とタイプを減少させます
49
我々の実験に参加することを選択する可能性のある参加者は，我々の競争相手の1つによる試験に参加したり，現在市販されている療法に参加したりすることを選択する可能性がある.さらに、参加者は、任意の対照群の参加者を含み、潜在的な疾患や状況が改善されていない場合、または他の困難または問題に遭遇した場合には、臨床試験を脱退することができる。また、治療臨床医が参加者を募集して私たちの候補製品の臨床試験に参加することに遭遇した場合、安全性と有効性ファイルを確立した既存の治療方法に関する未解決道徳的問題に遭遇すれば、遅延に遭遇する可能性がある
私たちは過去に、未来に参加者たちが脱退したり、私たちの実験を中止したりすることを経験するかもしれない。参加者たちが私たちの臨床試験から撤退することは私たちのデータの質を損なうかもしれない。われわれの臨床試験で十分な数の参加者を募集することができても，登録の遅延や人口規模が小さいことでコストが増加したり，われわれの臨床試験の時間や結果に影響を与えたりする可能性がある。これらのいずれも、このような試験を完了する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、または規制提出文書にそのような試験の結果が含まれていることは、候補製品開発を推進する能力に悪影響を及ぼす可能性がある
私たちは私たちの目標を達成するために多くの追加資金が必要になるだろうし、必要な時や私たちが受け入れられる条件下で追加資金を得ることができなければ、私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少、または終了させる可能性がある。
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、または他の資本源(潜在的な協力、ライセンス、および他の同様の手配を含む)によって、私たちの現金需要を満たすことが予想されています。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、私たち普通株式所有者である権利に悪影響を及ぼす可能性があります。任意の将来の債務融資および株式融資に関連する可能性のあるプロトコルは、追加債務を生成すること、私たちの資産を売却すること、資本支出を行うこと、配当金を発表すること、または将来の債務を保証するために、私たちの特定の行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。これらの制限は、私たちが業務を展開し、業務計画を実行する能力に悪影響を及ぼす可能性がある
もし私たちが将来の協力、許可、および他の同様の計画を通じてより多くの資金を調達するならば、私たちは私たちの未来の収入源や候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利である可能性があり、および/または私たちの普通株の価値を低下させる可能性のある条項で許可を付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時や私たちが受け入れた条件下で株式や債務融資または他の手配を通じて追加資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求され、あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができます
候補製品開発と商業化に関するリスク
臨床前と臨床開発は長く高価な過程に関連し、結果は不確定であり、早期研究と試験の結果は未来の試験結果を予測できない可能性がある。私たちは、現在の候補製品または任意の未来の候補製品の開発および商業化を完了する過程で追加コストを発生させたり、遅延に遭遇したり、最終的には達成できない可能性がある。
私たちの候補製品は臨床開発段階にあるか、臨床前開発段階にあるか、彼らが失敗するリスクが高い。私たちは私たちの候補製品がいつ、あるいは規制部門の承認を受けるか予測できない。任意の候補製品を商業化するために必要な規制承認を得るためには、広範な臨床前研究と長く、複雑かつ高価な臨床試験を通じて、私たちの候補製品が人体で安全かつ有効であり、期待される用途に使用できることを証明しなければならない。規制部門の許可を得て私たちの任意の候補製品を商業化する前に、私たちはこの候補製品の人体における安全性と有効性を証明するために、広範な臨床試験を行わなければならない。任意の候補製品に対して臨床試験を開始することができる前に、新薬申請(IND)または同様の規制提出の一部として、候補製品の化学、製造および制御、および私たちが提案する臨床試験案に関する情報を含む臨床前研究結果および他の情報をFDAまたは同様の外国規制機関に提出しなければならない。FDAや同様の外国の規制機関は任意の製品の追加的な臨床前研究を要求するかもしれません
50
任意のINDまたは同様の規制提出書類に従って臨床試験を開始することを可能にする前に、遅延を招き、われわれの臨床前開発計画のコストを増加させる可能性がある
一度起動すると，臨床テストは数年かかる可能性があり，その結果自体は不確定である。我々の候補製品の臨床前研究と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できない可能性があり、1つの適応の結果は同一の候補製品の別の適応での期待結果を予測できない可能性がある。例えば、広範な前臨床試験はA-005が中枢神経系を貫通できることを示しているが、著者らのA-005の臨床試験は、臨床前試験で観察されたようにヒト中枢神経系に完全に浸透できないことを示している可能性がある。早期臨床試験と後期臨床試験の試験設計上の差異は早期臨床試験の結果を後期臨床試験に外挿することが困難である。バイオ製薬業界の多くの会社は、早期の試験で良好な結果を得たにもかかわらず、高度な臨床試験において治療効果の欠如や不利な安全性のために重大な挫折を経験し、将来の計画において挫折する可能性がある。例えば、著者らは2024年6月に非感染性ぶどう膜炎患者におけるESK-001の2 a期概念検証臨床試験を停止し、これは所定の監視委員会会議のために準備したデータ分析に基づく治療効果結果であり、安全性結果は乾癬患者におけるESK-001のS安全概況と一致するが、治療効果結果は依然として著者らの臨床成功閾値に達していない。そのほか、臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床試験で満足できると思っているが、監督管理機関のこれらの候補製品に対する承認を得られなかった
任意の未来の臨床試験を開始するには、最終的に試験設計を確定し、FDA或いは類似の外国監督機関に申請を提出する必要がある。私たちが資料を提出した後も、FDAや同様の外国の規制機関は、私たちが臨床試験を開始する要求を満たしているか、または私たちの研究設計に同意しないかもしれません。これは、追加の試験を完成させたり、私たちの計画を修正したり、臨床試験の開始時により厳しい条件を適用することを要求するかもしれません。臨床試験による候補製品は通常非常に高い失敗率があり、臨床試験過程中にいつでも失敗が発生する可能性がある。大多数の臨床試験を開始した候補製品は製品として承認されたことがなく、私たちの現在あるいは未来のいかなる臨床試験が最終的に成功することを保証することもできず、私たちの現在あるいは任意の未来の候補製品が承認されることも保証できない
われわれは引き続きわれわれのCROと臨床試験サイトに依存して，参加者の登録過程を含めてわれわれの臨床試験の適切かつタイムリーな進行を確保する予定であり，彼らの表現への影響は限られている。私たちまたは任意の未来のパートナーは、予見できないイベントまたは他の理由で臨床試験の開始または完了を遅延させる可能性があり、これは、規制の承認を得るか、または私たちの現在および未来の任意の候補製品を商業化する能力を延期または阻止する可能性があります
| ● | 十分な臨床前毒理学や他のものは生まれないかもしれません体内にあるあるいは…体外培養臨床試験の開始または継続をサポートするデータ |
| ● | FDAや同様の外国の監督機関のような規制機関は、私たちの臨床試験の設計または実施に同意しないかもしれない |
| ● | FDAまたは同様の外国の監督機関、IRBsまたは倫理委員会のような規制機関は、臨床試験を開始することを可能にする前に追加の要求を課す可能性があり、私たちまたは私たちの研究者が予想される試験場所での臨床試験の開始または臨床試験を許可しないかもしれないし、私たちの試験計画を修正することを許可しないかもしれないし、私たちの臨床試験案の修正または修正を要求するかもしれない |
| ● | 裁判場所やCROと受け入れ可能な条項との合意に遅延や合意ができない可能性があり、これらの条項は広範な交渉が必要な可能性があり、大きな違いがあるかもしれません |
| ● | 適切な臨床研究者を特定し、募集し、訓練することができない場合もあります。 |
| ● | 臨床試験施設は試験プロトコルから逸脱したり試験から脱退したりする可能性があります |
51
| ● | 臨床試験に必要な参加者の数は私たちが予想していたより多いかもしれないし、臨床試験の登録速度は私たちが予想していたよりも遅いかもしれないし、参加者は退出したり、私たちの予想以上の速度で治療後のフォローアップに戻ってこなかったりする可能性がある |
| ● | 臨床試験のコストは、私たちが予想していたよりも高いかもしれないし、臨床試験を開始または完了するのに十分な資金がないかもしれないし、または別の管轄区域で新薬申請(NDA)または同様のマーケティング許可申請が提出されたときに、FDAが要求する大量の使用料を支払うことができる |
| ● | 私たちの候補製品に関連するデータまたは臨床試験を行うために必要な他の材料の品質または数は、所与の臨床試験を開始または完了するのに十分ではない可能性がある |
| ● | 他の療法の臨床試験報告は私たちの候補製品の安全性、耐性或いは治療効果に対する懸念を引き起こす可能性がある |
| ● | 私たちの候補製品の臨床試験は適切な安全性、耐性または有効性を示すことができない可能性があり、陰性または不確定な結果が生じる可能性があり、あるいは既存の看護基準を改善できない可能性があり、私たちは決定したり、監督機関が追加の臨床試験を要求したり、あるいは製品開発計画を放棄することを決定するかもしれない |
| ● | 当社のCROまたは臨床試験サイトは、GCP要件または他の適用可能な法規、ルール、またはガイドラインに適合していない可能性があります |
| ● | 私たちはcGMP規制や他の適用要件に基づいて、私たちの臨床試験のために私たちのCMOから十分な数の候補製品を生産することができないかもしれない |
| ● | 深刻な有害事象(SAE)は、他社が行った同種の薬物の試験で発生する可能性があり、これらの薬剤は私たちの候補製品と類似していると考えられる可能性がある |
| ● | 長時間の臨床観察や結果データの長時間分析が必要な臨床終点を選択することができます |
| ● | 私たちは、私たちの製造過程を異なるCMOによって運営されているより大規模な施設に移すことを要求されるかもしれません。または私たちのCMOまたは私たちは、その製造プロセスを必要な変更をすることができないかもしれません |
| ● | 第三者は私たちに対するそれの契約義務を望まないか、またはタイムリーに履行できないかもしれない |
また、著者らは従来、公共領域とイギリス生物バンク生物医学資源中の免疫に関連する全ゲノム関連研究(GWAS)結果の広範な分析を利用して、著者らの臨床前と臨床開発仕事の重点がある正確な治療目標を確定した。もし私たちが公共分野またはイギリスのバイオバンク生物医学資源からのGwas結果へのアクセスが制限され、任意の潜在的な将来、遺伝子データ共有を制限する立法政策または法規の結果を求める可能性があることを含む場合、追加の治療標的を有効に識別する能力が制限される可能性がある
また，FDAや他の規制機関の臨床試験に関する政策が変わる可能性があり，追加の政府法規が公布される可能性がある。EUでは，EU臨床試験条例(CTR)が2022年1月31日に適用され，臨床試験指令(CTD)を廃止し代替した。CTRは、試験発起人が各EU加盟国の主管当局と道徳委員会に文書を提出することを許可し、各EU加盟国が決定を下すことを可能にする。臨床試験によって許可された評価手続きも統一されており、その中で試験を行うすべてのEU加盟国による申請のいくつかの要素の共同評価と、各EU加盟国との共同評価を含む
52
道徳的規則を含む、その領土に関する具体的な要求を尊重する。各EU加盟国の決定は、集中したEUポータルサイトである臨床試験情報システムを介してスポンサーに伝達される。CTRは3年間の過渡期を規定している。行われている臨床試験がCTRによってどの程度制御されるかはそれぞれ異なる。2022年1月31日まで(I)または(Ii)が2022年1月31日から2023年1月31日までの間にCTD申請に基づいて承認された臨床試験において、スポンサーがCTDを申請することを選択したのは、2025年1月31日までCTDによって管理される。その時まで、行われているすべての裁判は拷問禁止条約の規定に制限されるだろう。関連する臨床試験申請がCTRに基づいて提出されている場合、または臨床試験が2025年1月31日までにCTRフレームワークに移行している場合、CTRはより早い日の臨床試験に適用される
イギリスがどの程度その規制をEUと統合することを求めているのかは不明だ。イギリスの臨床試験に関する規制枠組みはCTDに由来する(二次立法によりイギリス法で実施されている)。2022年1月17日、イギリス薬品と保健製品監督局(MHRA)は8週間のコンサルティングを開始し、内容はイギリスの臨床試験立法を再構築し、具体的な目標は臨床試験の審査を簡略化し、革新を支持し、臨床試験の透明性を高め、より大きなリスク割合を実現し、そして患者と公衆の臨床試験への参加を促進することである。MHRAは2023年3月21日に諮問結果を公表し、既存の立法を更新することを確認した。これによって生じた立法変化は最終的にイギリス法規がCTRとどの程度一致するかを決定するだろう。イギリス政府は，その法規をEUが採用している新しい方法と密接に一致させないことを決定し，他の国ではなく，イギリスでの臨床試験のコストに影響を及ぼす可能性がある
当社の臨床試験では、当社の前臨床試験または以前の臨床試験では見られなかった重要な有害事象が明らかになり、 ESk—001 、 A—005 または将来の製品候補の規制承認または市場受け入れを遅らせまたは妨げる可能性のある安全性または忍容性プロファイルをもたらす可能性があります。
私たちの候補製品の臨床試験で観察された不良または臨床でコントロールできない副作用が発生する可能性があり、私たちまたは規制機関が私たちの臨床試験を中断、延期、または停止させ、より厳格なラベルやFDAなどの外国の監督管理機関が規制承認を延期または拒否する可能性がある
我々のESK−001試験では，SAEと有害事象(AEs)が観察され，より多くの患者がより長い時間ESK−001に接触するにつれて，より多くのSAEや有害事象が出現することが予想された。また，ESK−001の長期治療は開放ラベル延長(OLE)と長期延長試験で評価を継続しており，より多くの副作用や副作用が蓄積されることが予想される。普通の人群と比べ、乾癬患者はある状況が出現しやすい。肥満、心血管疾患、乾癬性関節炎、うつ病などがある。ESK-001を含む免疫調節治療は各種の感染に対する感受性増加を招く可能性があり、深刻或いは生命に危害を及ぼす感染を含み、しかも免疫調節剤は理論上のリスクが存在し、即ち免疫反応を抑制することは悪性腫瘍のリスクを増加させる可能性がある。しかし，これまでTyk−2，IL−23やI型インターフェロンを含む類似免疫経路に対する承認された治療法は悪性腫瘍のリスクの増加を示していない。また，3%−5%のコーカサス群に存在する自然発生Tyk−2機能喪失変異(P 1104 A)は，大型遺伝データセットの厳密な解析では癌リスクの増加とは無関係であった
Deucravisitinib(市場名Sotyktu)のような他のTYK 2阻害剤は、成人PSOの治療に許可され、アレルギー反応、感染、結核、悪性腫瘍、横紋筋溶解、PK上昇、および心血管および血栓事象のようなJAK阻害に関連する潜在的SAEを示している。われわれが進行中で計画中のESK−001臨床試験ではこのような副作用が観察されない保証はない
2024年6月30日まで、OLE試験中にすでに6例のSAEがあった。2つのSAEは潜在的な関連があると考えられている：1つは痛風と骨関節炎の病歴を有する患者の手首関節炎であり，もう1つは新冠肺炎感染後に抗生物質治療を必要とする扁桃周囲膿瘍(40 mg，1日2回)である。他にSAE被検者4例，われわれまたは両者とも無関係と考えられ，糖尿病下腿潰瘍患者1例の膿毒症(40 Mg BID)，呼吸困難1例(40 Mg BID)，EGFR陽性肺腺癌1例(40 Mg QD)，強い肺癌家族歴，および末期腎細胞癌1例(40 Mg BID)のため，
53
腎細胞癌は体積が大きく，成長が遅く，Esk−001に接触する前である可能性が高い。この2つの悪性腫瘍症例ではESK−001との関係を明確に排除することはできなかったが，われわれの評価では両症例ともESK−1兆治療とは無関係であった。また，肺腺癌(NSCLC)は最終投与後4週間後に発生したため，非緊急治療と考えられた。
著者らのPSO試験において、最もよく見られる副作用は上気道感染、鼻咽頭炎と頭痛を含む
私たちが行っているまたは未来の任意の臨床試験においてAEs、SAEsまたは他の副作用が観察される場合、これらの副作用は、私たちの各候補製品が属する対応するカテゴリの薬物の既知の副作用の典型的またはより深刻なものではなく、私たちは臨床試験の参加者を募集することが困難である可能性があり、参加者は私たちの試験から撤退するかもしれないし、またはこれらの試験を完全に放棄すること、または1つまたは複数の候補製品の開発作業を完全に放棄することを要求されるかもしれない。これらの影響が私たちが予想しているより深刻または不可逆的、または根本的に不可逆的である場合、私たちは追加的な研究を行うことを決定または要求されるか、またはESK-001、A-005、または任意の将来の候補製品のさらなる臨床開発を停止または延期することを要求される可能性があり、これは、FDAまたは同様の外国の規制当局が規制承認を延期または拒否する可能性がある
また，ESK−001の潜在的な利点の1つには，現在米国で承認されている唯一のアロステリックTYK 2阻害剤の安全性や副作用が改善される可能性があると考えられる。ESK-001が類似の副作用、副作用、または他の安全または耐性の問題があることが証明された場合、現在の看護基準を破壊する機会は限られている可能性がある。ESK−001、A−005、または任意の将来の候補製品の臨床研究または治療中に出現するAESおよびSAEは、我々の候補製品に関連していると考えられる可能性がある。これは、より長い時間およびより広範な臨床開発を必要とする可能性があり、または規制機関は、ESK−001、A−005、または任意の将来の候補製品を承認、マーケティングまたは維持するために必要なデータ量および情報量を増加させる可能性があり、我々の製品ラベルに警告および予防措置または制限的なリスク評価および緩和戦略(REMS)または同様の外国戦略をもたらす可能性がある。これはまた、ESK−001、A−005、または任意の将来の候補製品の承認を得ることができない可能性がある。我々、FDA、または他の同様の外国規制機関、またはIRBまたは倫理委員会は、そのような試験の参加者が受け入れられない健康リスクまたは副作用に直面していると考えることを含む、様々な理由で候補製品の臨床試験を随時一時停止することができる。生物技術業界で開発されたいくつかの潜在候補製品は最初は早期試験で希望を示したが、その後副作用が発生し、それらの更なる開発を阻害することが発見された。副作用が候補製品の規制部門の承認を得たり、維持したりすることを妨げなくても、上述したような副作用は、他の療法と比較して耐性があるため、承認された製品に対する市場の受け入れを抑制する可能性がある。どのような事態も、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に実質的な損害を与える可能性がある
また、もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得て、私たちまたは他の人が後にその製品による不良副作用を発見した場合、いくつかの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある。例えば、FDAは、そのような候補製品を使用した治療の利点が各潜在的な患者のリスクよりも大きいことを保証するためにREMSを採用することを要求することができ、医療従事者とのコミュニケーション計画、患者教育、広範な患者監視または分配システムおよびプロセスを含むことができ、これらのシステムおよびプロセスは、産業の典型的なプロセスよりも高度に制御され、制限され、およびコストが高い。もし私たちまたは私たちの協力者が後に、私たちが単独でまたは協力者と開発した任意の製品に起因する副作用を発見した場合、私たちまたは私たちの協力者はまた、患者教育、医療専門家認証、または特定の監視のようなREMSまたは同様の外国戦略を採用すること、または同様の行動に参加することを要求される可能性がある。AEsに関連する他の潜在的な重大な負の結果は以下の通りである
| ● | 私たちはある製品のマーケティングを一時停止することを要求されるかもしれませんし、その製品を市場から除去することを決定するかもしれません |
| ● | 規制部門は製品の承認を撤回、一時停止、または変更することができる |
54
| ● | 規制当局は、ラベルに警告を追加すること、または追加の安全報告がある選択された専門センターに製品が入ることを制限することを要求し、これらのセンターに地理的に近接して全体的または部分的な治療を行うことを患者に要求することができる |
| ● | 私たちは患者のために製品のリスクを概説したり、発売後の研究を行うための薬物ガイドラインの作成を要求されるかもしれない |
FDAや同様の外国規制機関が承認すれば、これらの事件は、私たちの候補製品の使用を減らしたり、他の方法で私たちの候補製品の商業成功を制限したり、私たちの候補製品に対する市場の受け入れを達成したり維持したりすることを阻止したり、維持したりする可能性がある
著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の初歩、“頂線”と中期データはより多くの患者データの獲得或いは監査と検証プログラムの影響を受けることによって変化する可能性があり、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
著者らは時々著者らの臨床前研究と臨床試験の初歩的或いは主要なデータを公開開示する可能性があり、これらのデータは当時使用可能なデータの初歩的な分析に基づいて、特定の臨床前研究或いは臨床試験の関連データに対してより全面的な審査を行った後、結果及び関連発見と結論は変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって、他のデータが受信され、十分に評価されると、私たちの報告の主要または予備結果は、同じ研究または実験の将来の結果とは異なる可能性があり、または異なる結論または考慮要因が、これらの結果を合格させる可能性がある。トップラインデータと初歩データは依然として監査とチェック手続きを受ける必要があり、これは最終データが以前公表された予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、トップラインおよび予備データは慎重に見られなければならない
私たちはまた時々私たちの臨床試験の中期分析データを開示するかもしれない。私たちが達成する可能性のある臨床試験の中期分析は、参加者登録の継続およびより多くの参加者データの取得に伴い、または私たちの臨床試験の参加者が彼らの疾患の他の治療を継続するにつれて、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面する可能性がある。中間データ、バックラインデータ、または予備データと最終データとの間の不利な差は、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮説、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品の承認または商業化に影響を与え、私たちの業務の成功に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、通常、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある
もし私たちが報告した中期、トップライン、または予備データが実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しを損なう可能性がある。さらに、私たちまたは私たちの競争相手が中期、営業、または予備データを開示することは、私たちの普通株の価格変動を招くかもしれない
我々はすでに，現在進行中であり，将来的には米国以外で現在または将来の候補製品の臨床試験を行う可能性があり，FDAや類似の外国規制機関はこのような試験のデータを受け入れない可能性がある。
私たちはすでに、アルゼンチン、オーストリア、オーストラリア、ベルギー、ブルガリア、カナダ、チリ、コロンビア、クロアチア、チェコ共和国、デンマーク、エストニア、フランス、グルジア、ドイツ、ハンガリー、インド、イスラエル、日本、ラトビア、メキシコ、オランダ、ペルー、フィリピン、ポーランド、ポルトガル、プエルトリコ、ルーマニア、韓国、スペイン、中国台湾、イギリスを含む米国以外の場所で臨床試験を行っている。私たちは継続する予定です
55
未来に国際的に実験を行う。FDAや同様の外国規制機関が米国や他の管轄地域以外で行われている臨床試験を受けるデータは，何らかの条件によって制限される可能性があり，まったく受け入れられない可能性もある。外国の臨床試験データが米国の規制承認の唯一の根拠となることを目的としている場合、FDAは通常、(I)データが米国人口と米国の医療実践に適用されない限り、(I)試験は公認能力を有する臨床研究者によってGCP規定に基づいて行われ、(Iii)データは有効と考えられ、FDAの現場検査を必要としない、またはFDAがこのような検査を行う必要があると考えられる。FDAは、現場検査または他の適切な手段によってデータを検証することができる。また，外国研究データが承認の唯一の根拠としようとしなくても，FDAは規制承認申請の支援としてこれらのデータを受け入れず，この研究設計が良好であり，GCP要求に応じて良好な操作が行われていない限り，FDAは必要と考えた場合に現場検査により研究データを検証することができる。多くの外国の監督管理機関はそれぞれの管轄範囲外で収集した臨床データに対しても類似した要求がある。また、このような外国裁判は、裁判を行う外国司法管轄区に適用される現地法によって管轄されている。FDAや同様の外国規制機関が米国や適用司法管轄区域以外で行われた試験データを受け入れることは保証されない。FDAまたは任意の同様の外国規制機関がこのようなデータを受け入れない場合、追加の試験が必要となり、これは高価で時間がかかる可能性があり、私たちが開発する可能性のある現在または将来の候補製品が延期されるか、または適用司法管轄区域で商業的に承認されることができない可能性がある
私たちが現在または未来にアメリカでの候補製品が規制部門の承認を得ても、私たちは決してアメリカ以外の市場の規制承認を得ないかもしれない。
我々は現在と将来の候補製品のために米国以外の規制機関の承認を求める予定であり，現在欧州連合(EU)や日本を含めたいくつかの国際臨床試験が行われている。しかし、米国以外の市場で任意の製品を販売するためには、他の適用国/地域が多く、それぞれ異なる安全性、有効性、および他の法規要件を確立し、遵守しなければならない。承認手続きは国によって異なり、追加の製品候補テストと追加の行政審査期限が含まれる可能性があります。他国で承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは大きく異なる可能性がある。他の国/地域の規制承認の流れは、一般に、米国におけるFDAの承認に関する上述したすべてのリスクおよび他のリスクに関連する。特に、米国以外の多くの国では、製品が商業化される前に定価と精算承認を受けなければならない。この承認を得ることは、このような国で製品が市場に出す時間を大幅に遅らせることになるかもしれない。1つの国/地域で規制承認を得ることは、別の国/地域で規制承認を得ることを保証することはできないが、1つの国/地域で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の国/地域の規制プロセスに悪影響を与え、現在または将来の候補製品のこのような海外市場でのマーケティング能力を弱める可能性がある。どのような減価も私たちの潜在市場の規模を縮小することになり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある
私たちの候補製品の商業化に成功し、承認されれば、政府当局および健康支払者と保険会社が確立した保険範囲、十分な補償レベル、優遇された価格設定政策にある程度依存する。もし私たちの候補製品が保証範囲を獲得したり維持したりして十分な精算を得られなかったら、これらの製品を販売する能力を制限し、収入を創出する能力を低下させるかもしれません。
承認されれば、政府医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)、個人健康保険会社および他の第三者支払者が提供する保険範囲および精算の十分性は、多くの患者が私たちの候補製品などの処方薬を負担することができるために重要である。第三者支払者の私たちの製品に対するカバー範囲と受け入れ可能な精算レベルを実現することができるかどうかは、これらの製品を商業化することに成功する能力に影響を与えます。第三者支払者が特定の製品の保険を獲得したとしても，それによる精算支払率が十分に高くない可能性があり，あるいは患者が受け入れられないほど高い共同支払いが必要である可能性がある。私たちが開発する可能性のあるどんな製品もアメリカ、EU、日本あるいは他の場所で保険と精算を受けることができることを保証することはできません。将来的にはどんな可能な精算も減らしたりキャンセルしたりする可能性があります
56
第三者支払者は、生物製薬製品およびサービスの価格にますます挑戦しており、同等の模倣薬、生体模倣薬、またはより安価な治療法が利用可能な場合、多くの第三者支払者は、特定の薬物への保険および精算を拒否する可能性がある。承認された場合、第三者支払者は私たちの候補製品を代替製品と見なし、代替製品のコストのみを支払いたいかもしれません。ESK-001、A-005、または未来の任意の候補製品に対してより良い治療効果、安全性、またはより良い管理利便性を示しても、承認されれば、競争製品の価格は私たちの候補製品に対する費用を制限するかもしれません。第三者支払者は、特定の製品の精算状態を拒否または撤回したり、新製品や既存市場製品の価格を低すぎるレベルに設定したりすることができ、候補製品への投資から適切なリターンを実現できない可能性がある。場合によっては、新しい競争相手の模倣薬と生物類似製品が市場に参入する時、革新者化合物は値下げしなければならない。他の場合、支払者は、“治療カテゴリ”価格を使用して参照し、対応する治療カテゴリ内のすべての治療の補償レベルを低減しようと試みる。また、新しい競争相手ブランド薬物は、カバー範囲および/または精算レベルを修正するために、治療カテゴリの審査を引き起こす可能性がある。承認されれば、第三者支払者がより挑戦的な価格交渉方法を導入する潜在力は、候補製品の商業化に成功する能力にマイナス影響を与える可能性がある
第三者支払者のカバー範囲や新承認製品の精算に関する不確実性が大きい。米国では，連邦医療保険や医療補助計画のような第三者支払者，個人や政府支払者を含め，新薬のカバー範囲を決定する上で重要な役割を果たしている。一部の第三者支払者は、新しいまたは革新的な設備または療法の保証範囲を事前に承認し、その後、このような治療法を使用する医療提供者に精算する必要があるかもしれない。承認されれば、第三者決済者が私たちの製品の保証範囲と精算についてどのような決定を下すのか予測することは難しい
獲得とメンテナンスの精算状態は時間がかかり、コストも高く、確定していない。連邦医療保険や医療補助計画は，個人支払者や他の政府支払者がどのように薬品保険や精算政策を策定するかのモデルとして利用されるようになってきている。しかし、米国の第三者支払者では、製品のカバーや精算に統一された政策はない。そのため、製品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。したがって、保証範囲の決定過程は通常、時間がかかり、高価なプロセスであり、各支払人にそれぞれ私たちの製品を使用する科学的および臨床的支援を提供する必要があるが、保証範囲と十分な補償が一致するか、または最初に得られる保証はない。また、精算に関する規則や条例は常に変化しており、場合によっては短時間で通知されており、これらの規則や条例が変わる可能性があると考えられる
アメリカ以外では、生物製薬製品とサービスは通常広範な政府価格制御と他の市場監督管理を受けており、ヨーロッパと他の国のコスト制御措置に対する日々の重視は引き続き私たちの候補製品の価格設定と使用に圧力を与えると信じている。多くの国では、国家衛生システムの一部として、医療製品の価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。一部の国では、補償価格について合意した後にのみ、製品を販売することができると規定されている。製品の規制承認を受けた後、政府当局とこのような定価交渉を行うにはかなりの時間がかかるかもしれない。政治、経済、規制面の事態は定価交渉をさらに複雑化させる可能性があり、補償を受けた後、定価交渉が継続される可能性がある。他の国は会社が自分の医療製品価格を制定することを許可しているが、会社の利益を監視·制御したり、処方量をコントロールしたりし、処方を制限するための指導を医師に発表している。また、いくつかのEU加盟国は追加の研究を完成し、特定の候補医薬製品のコスト効果を現在利用可能な治療法と比較することを要求するかもしれない。この衛生技術評価(HTA)プログラムは，特定の医療製品が個別の国の国家医療システムで使用されている公共健康影響，治療影響および経済·社会的影響を評価するプログラムである。特定の医薬製品に関するHTA結果はよくEU個別加盟国の主管当局がこれらの医薬製品の定価と精算地位を与えることに影響する
承認されれば、追加の外国価格規制や定価規制の他の変化は、私たちの候補製品に受け取ることができる費用を制限するかもしれません。2021年12月，衛生技術評価に関する第2021/2282号条例(HTA条例)が採択された。HTA規制はEU加盟国間の協力を促進することを目的としている
57
衛生技術を評価し、新しい医薬製品を含む面で、EUレベルがこれらの領域で共同臨床評価を展開するために基礎を提供した。HTA条例は2022年1月に施行されているが，2025年1月から適用され，その間に実施に関する準備や手順がとられる。適用されると、それは関連製品に従って段階的に施行されるだろう。HTA条例は、HTAに対するEU全体の臨床的利益評価を調整することを目的としている。そのため、米国以外の市場では、米国に比べて候補製品の精算が減少する可能性があり、商業的に合理的な収入や利益を生み出すには不十分である可能性がある
また、米国や海外の政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、これらの組織が新承認製品のカバー範囲や精算レベルを制限する可能性があるため、私たちの製品に十分な保険を提供したり、十分なお金を支払うことができない可能性がある。管理的ヘルスケアの傾向，ヘルスケア組織の日増しに増加する影響力，追加的な立法変化により，我々の候補製品の販売に関する価格設定圧力に直面することが予想される。全体的に，医療コストの下振れ圧力は非常に大きくなり，特に処方薬，外科手術，その他の治療が行われている。そのため、新製品の参入にはますます高い壁が設けられている。薬品に精算制限がある国は保証できません。これらの国で承認されれば、私たちのどの製品にも有利な精算と定価手配を許可します
我々は実体からの競争に直面しており，これらの実体は免疫適応症の競争相手療法の迅速な開発に多くの投資を行っており，その中には大手や専門製薬やバイオテクノロジー会社が含まれており，その多くの会社が現在の適応療法を承認している。
治療薬の開発と商業化競争が激しい。私たちの候補製品が承認されれば、成熟した現在市場で販売されている療法からの競争を含む激しい競争に直面し、既存の看護基準の有意な改善が顕著な市場浸透を阻害する可能性があることを証明できなかった。私たちの多くの競争相手は私たちよりもっと多くの資源と経験を持っていて、私たちは競争に成功できないかもしれない。私たちは、大規模かつ専門的な製薬とバイオテクノロジー会社、学術研究機関と政府機関、公共および個人研究機関を含む、複数の源からの激しい競争に直面している。私たちの競争相手は採用された技術レベルで私たちと競争したり、私たちの候補製品と比較して、彼らの製品開発レベルは私たちと競争しています。さらに、多くの小型バイオテクノロジー会社は、(I)その製品の研究、開発および商業化のために支持されているか、または(Ii)いくつかの治療法を組み合わせて、より持続的またはより効果的な治療法を開発しており、これらの治療法は、現在または任意の将来の候補製品と直接競合する可能性がある。新たな治療法とその組み合わせや関連データの出現に伴い，ますます激しい競争に直面し続けることが予想される
我々の現在の候補製品は最初に開発されており，免疫介在性疾患患者の治療に用いられており，承認されれば既存の承認された免疫療法からの競争に直面し，その多くが商業的に成功している。例えば，我々は現在PSOやSLEの治療のためのEsk−001を開発している。他の新興と古い生命科学会社は似たような治療法に集中してきた。承認されれば，ESK−001は，現在承認されているか後期段階にあるいくつかの経口臨床療法と競合し，アウトレット(安進販売)，Sotyktu(百時美施貴宝社(BMS)による販売)，Tak−279(武田製薬社による開発)，VTX−958(Ventyx生物科学社による開発)，JNJ−2113(ジョンソン社による開発)，DC−806(礼来社による開発)，および分子を競争する可能性のある新たな早期治療会社を開発する。BMSは，他のTYK 2薬を全身性エリテマトーデスや，ガラパゴス社，Innocare，Priovant治療社の他のTYK 2臨床開発計画にも開発している
多発性硬化症や他の神経炎症性および神経変性疾患に潜在的に応用されているA−005も開発されている。インターフェロンβ調節剤、モノクロナル抗体、合成免疫調節薬、およびS 1 P受容体調節剤を含む再発性多発性硬化症の治療方法がいくつかある。OcrevusはGenentech社が販売しているCD 20抗体であり，原発性進行性多発性硬化症(PPMS)の治療に許可されている
58
競争成功のために、私たちは現在発売されているこれらの薬物を覆す必要があり、これは私たちの候補製品の相対コスト、投与方法、安全性、耐性と有効性が既存と新しい治療法のより良い代替方案を提供したことを証明しなければならないことを意味する。もし私たちの候補製品が最終的に現在の看護基準よりも安全で、より効果的で、より便利で、あるいは安いことを証明できなければ、私たちのビジネス機会と成功の可能性は減少または消失するだろう。また，我々の候補製品がこれらの属性を実現できても，医師が既存の療法から我々の製品に切り替えることを望まない，あるいは医師が我々の製品を限られた状況で使用することを選択した場合，我々の製品の受け入れを阻害する可能性がある
私たちの多くの競争相手は私たちよりも多くの財務、技術、製造、マーケティング、販売、資源または経験を持っています。もし私たちが規制機関の任意の候補製品の承認を得たら、私たちは現在または任意の未来の候補製品の安全性と有効性、私たちの現在または任意の未来の候補製品の管理容易さ、参加者が比較的新しい管理経路を受け入れる程度、これらの候補製品が規制承認を受ける時間と範囲、製造、マーケティング、販売能力の利用可能性とコスト、価格、精算範囲、特許地位を含む多くの異なる要素に基づく競争に直面するだろう。私たちと競争する製品は、私たちが開発する可能性のある任意の製品よりも効率的で、より安全で、より安価で、またはより効率的なマーケティングおよび販売を含む、より良い治療代替案を提供することができます。現在または将来の候補製品の開発および商業化費用を回収する前に、競争力のある製品は、私たちが開発したいかなる製品も時代遅れまたは競争力を持たない可能性がある。これらの競争相手はまた私たちの従業員を募集する可能性があり、これは私たちの専門レベルと業務計画を実行する能力にマイナスの影響を与える可能性がある
製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。初期段階にある会社も重要な競争相手であることが証明される可能性があり、特に大手·成熟会社との協力により手配されている。これらの第三者は合格した管理者と他の人員を募集と維持する方面で私たちと競争して、臨床試験場の構築と患者を臨床試験に参加させ、そして私たちの計画と相互補完或いは必要な技術を獲得することを含む
私たちの業務と運営に関するリスク
私たちの業務は私たちの最先端の候補製品ESK-001の成功に高度に依存しており、ESK-001が開発に成功し、監督管理の承認を得たり、商業化に成功することを保証することはできません。もし私たちが私たちの候補製品を開発できなければ、規制部門の承認を得ることができず、最終的にそれを商業化することに成功したか、あるいはもし私たちがこの点で重大な遅延があったら、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
私たちは現在商業販売が許可されている製品もなく、規制部門の承認を求めている製品もありません。私たちはすでに私たちの最先端の候補製品ESK-001を開発するために多くの精力と財力を投入しており、この製品はまだ臨床開発段階にあり、ESK-001と私たちの第2の候補製品A-005および将来開発される可能性のある任意の候補製品に大量の資金を投入し続けることが予想される。私たちの業務と収入を創出する能力は、何年も起こらないと予想されていますが、もしあれば、私たちの開発、規制部門の承認を得て、私たちの候補製品を商業化することに成功した能力に大きく依存していますが、これは決して起こらないかもしれません
私たちの候補製品は大量の追加の臨床前と臨床開発時間、監督管理許可、商業製造手配、商業組織の構築、重大なマーケティング努力と更なる投資を必要とし、それから私たちは製品販売から任意の収入を得ることができる。私たちは現在どんな収入も発生しておらず、私たちはどんな製品も開発したり商業化することができないかもしれない。様々な理由で延期されたり、完成されなかったりする可能性がある現在または未来の臨床試験のスケジュールを達成することを保証することはできません。我々の候補製品は製品開発のどの段階においても固有の失敗リスクの影響を受けやすく、意外な副作用の出現或いは臨床試験で主要な終点に到達できなかったことを含む。例えば、2024年6月に非感染性ぶどう膜炎患者におけるEsk−001の2 a期概念検証臨床試験を中止したが、これは所定のモニタリング委員会会議のために用意されたデータ分析に基づく治験結果であり、安全性結果は以下の状況と一致しているにもかかわらず、治験結果はわれわれの臨床成功閾値に達していない
59
乾癬患者におけるESK−001‘Sの安全性評価さらに、将来的にはESK−001、A−005、または将来の候補製品を臨床試験に進め、完了する前にこれらの試験を終了する可能性がある
私たちの候補製品が臨床試験で成功しても、FDAや同様の外国規制機関の規制承認を得る前に、私たちは候補製品をマーケティングしたり、普及させたりすることは許されず、私たちは決して十分な規制承認を得ず、任意の候補製品を商業化することに成功することができるかもしれない。FDAや同様の外国規制機関の承認を得ず、商業化を許可する必要条件を備えていなければ、予測可能な未来には、米国や他の地方のこれらの候補製品から収入を得ることができず、収入を得ることさえできなくなるだろう。私たちの候補製品が承認され、商業化される上でのどんな重大な遅延も、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に悪影響を及ぼす可能性があります
私たちはこれまでFDAや同様の外国規制機関に任意の候補製品の機密協定や同様のマーケティング申請を提出したことがなく、現在または未来の任意の候補製品が臨床試験で成功するか、または規制部門の承認を得るかどうかを決定することはできない。FDAはまた、競合製品の承認を考慮する可能性があり、これは、彼らが私たちが提出する可能性のある任意のNDAを審査しながら治療構造を変更し、臨床データまたは臨床研究設計要件の変化を含むFDA審査要求の変化をもたらす可能性がある。このような変化は承認を延期するか、このような秘密協定の提出を撤回する必要があるかもしれない。似たような危険は外国の管轄区域に存在するかもしれない
関連する規制機関の承認を得たら、候補製品から収入を得る能力は私たちの能力にかかっています
| ● | 私たちの製品価格は競争力があり、第三者と政府の精算が製品の広範な採用を許可する |
| ● | 私たちの製品が看護基準や開発中の他の療法と比較した利点を示した |
| ● | 私たち自身のマーケティングと販売活動、そして任意の他の手配を通じて、私たちの候補製品のための市場需要を創造して、私たちが構築することができるこれらの候補製品を普及させる |
| ● | 対象患者集団に対する監督機関の承認を得、マーケティングに必要または必要な主張を獲得した |
| ● | 規制部門の承認を得た製品を効果的に商業化します |
| ● | CMO を通じて、発売時およびその後の商業需要を満たすために、十分な数量、許容可能な品質および製造コストで製品候補を製造する。 |
| ● | 卸売業者、流通業者、薬局、グループ購買組織と商業的に合理的な条件で契約を締結し、維持すること。 |
| ● | 当社の製品の特許およびその他の知的財産保護および規制上の排他的性を取得、維持、保護および執行する。 |
| ● | 患者、医療コミュニティ、第三者の支払者による当社の製品の市場受け入れを達成する。 |
| ● | 当社の仕様および規制ガイドライン内で製品を保管し、商業臨床施設へのタイムリーな製品配送を可能にする流通および物流ネットワークを維持します。 |
| ● | 当社の製品が指示どおりに使用され、予期せぬ追加の安全リスクが発生しないことを保証します。 |
60
FDAと同様の外国機関の規制承認過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できないが、もし私たちが最終的に規制部門の私たちの候補製品の承認を得ることができなければ、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
著者らの候補製品の臨床開発、製造、ラベル、貯蔵、記録保存、広告、販売促進、輸出入、マーケティングと流通はすべてアメリカFDAと国外市場の類似外国監督管理機関の広範な監督管理を受けている。アメリカでは、FDAの規制部門の承認を得たNDAまで、米国で私たちの候補製品を販売することは許可されていません。候補製品を海外で販売するためにも、似たような承認が必要だ。このような監督管理の承認を得る過程はコストが高く、通常臨床試験開始後数年を必要とし、しかも関連する候補製品のタイプ、複雑性と新規性及び目標適応と患者群によって大きく異なる可能性がある。承認政策や法規は変化する可能性があり、FDAと同様の外国の監督管理機関は、様々な理由で承認候補製品を延期、制限、または拒否する権利があることを含む、承認過程においてかなりの自由裁量権を持っている
承認された候補製品を米国または海外で商業化する前に、十分かつ制御された臨床試験によって大量の証拠を提供し、FDAまたは同様の外国の規制機関に、これらの候補製品がその予期される用途に対して安全かつ有効であることを満足させなければならない。臨床テストは高価で時間がかかり、不確実性も存在する。私たちは現在または未来の臨床試験が計画通りに行われるか、あるいは私たちの候補製品が監督部門の承認を得ることを保証することはできない。我々がPSOでESK−001に対して行った第3段階キー試験は，成功しても，この疾患におけるESK−001の応用を承認するには不十分である可能性がある。我々はNDA提出を支持するのに十分なように、著者らの3期臨床試験設計と全体開発計画をFDAとさらに議論するつもりであるが、フィードバックは通常非拘束性であり、最終臨床データの強度およびFDAの標的集団における治療の利益-リスク概況の見方に依存する。例えば、EU人は薬品委員会を用いて、私たちの2つの重要な24週の第3段階試験の長さについてコメントし、私たちは私たちの対照試験で彼らのフィードバックを処理する予定です。このような修正は私たちがEU規制部門の承認を得た開発スケジュールを延期し、より多くの資源を必要とするかもしれない。3期の臨床試験は通常数百人の患者に関連し、コストが高く、完成するまで数年かかる。私たちはPSOの第三段階計画を除いて、2024年7月に患者の投与量を開始したことを発表し、私たちは別のESK-001によるSLE治療の試験を開始する予定である。これらの試験の進展に伴っても、このような臨床試験を一時停止または終了する必要があるか、または1つのキューの結果が以前のキューとは異なる可能性があるいくつかの問題が生じる可能性がある。例えば、私たちの臨床試験の登録速度は予想より遅い可能性があり、これは私たちの開発スケジュールを延期したり、競争相手が私たちの戦略を変える可能性のある承認を得ることを可能にするかもしれない。1つまたは複数の臨床試験の失敗は試験の任意の段階で起こる可能性があり、私たちの将来の臨床試験は成功しないかもしれない
また，このような臨床試験が成功しても，FDAや同様の外国規制機関が我々のように結果を解読することは保証されず，承認のための候補製品を提出する前に，より多くの試験が必要となる可能性がある。臨床試験の結果がFDAまたは同様の外国の規制機関を満足させてマーケティング申請を支援することができない場合、私たちは、候補製品の潜在的な承認を支援するために、追加の臨床試験を行うために、入手できない可能性のある大量の資源を費やす必要があるかもしれない
また、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちの候補製品を承認した場合、承認の条件として、FDAまたは同様の外国規制機関は、上場製品の効果を監視するために、第4段階臨床試験またはモニタリングを含む高価な上場後試験を実行することを要求する可能性がある
私たちの臨床試験結果も承認を支持しないかもしれない。さらに、私たちの候補製品は多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれません
| ● | FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの臨床試験の設計または実施に同意しないかもしれない |
61
| ● | 私たちの候補製品が彼らが提案したどんな適応に対しても安全で効果的であることをFDAや同様の外国の規制機関に証明することはできないかもしれません |
| ● | 臨床試験の結果が FDA または同等の外国の規制当局が承認のために要求する統計的有意性のレベルを満たしていない可能性があり、患者集団の不均一性やプラセボを投与した試験参加者の明らかな改善によるものを含め、 |
| ● | 候補製品の臨床的および他の利益が安全リスクを超えていることは証明できないかもしれません |
| ● | FDAまたは同様の外国の規制機関は、前臨床研究または臨床試験データの解釈に同意しないかもしれない |
| ● | 当社の製品候補の臨床試験から収集されたデータは、 FDA または同等の外国の規制当局が NDA またはその他の同等の外国法域における提出を支援したり、米国またはその他の国における規制承認を取得したりするのに十分でない場合があります。 |
| ● | 当社の製品候補の製剤、ラベル表示および / または製品仕様に関して当社と意見が相反する場合があります。 |
| ● | 当社が求めるものよりも著しく制限されている適応症、および / または流通および使用に関する重要な制限を含む適応症に対してのみ承認が認められる場合があります。 |
| ● | FDAまたは同様の外国規制機関は、CMOの製造プロセスを審査し、私たちのCMOの商業製造施設を検査し、私たちの候補製品の製造プロセスまたは施設について私たちのCMOを承認しない可能性がある |
| ● | FDAなどの外国規制機関の承認政策や法規は大きく変化する可能性があり、私たちの臨床データは承認を得るのに十分ではない |
我々が最終的に臨床試験を完了し、NDAまたは同様の海外マーケティング申請の承認を得たとしても、FDAまたは同様の外国規制機関は、高価な追加臨床試験のパフォーマンスおよび/またはREMSまたは同様の外国戦略の実施によって承認される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関が、承認後の製品の安全な使用を確保する必要があると考えているからである。適用可能な規制承認を得るか得られないかのいずれの遅延も、候補製品の商業化を延期または阻止し、私たちの業務や将来性に大きな悪影響を及ぼすだろう
さらに、FDAと外国規制機関は彼らの政策を変え、新しい規定を制定することができるかもしれない。例えば、2023年4月26日、欧州委員会は、EUの既存の製薬立法を改正するための新しい指令と法規を提案する提案を採択した。提案の形で採用すれば、これらの提案は私たちの製品候補製品のEUのデータと市場での独占的な機会を減少させ、それらを現在よりも早く模倣薬や生物学的に似た競争を受けるようにし、関連する精算状態も低下させる可能性がある
62
資金不足や世界的な健康懸念によるFDAや他の政府機関や同様の外国規制機関の中断は、重要な指導部や他の人員の雇用、保留、配置の能力を阻害する可能性があり、新しい製品や修正された製品が開発、審査、承認、商業化できなくなることを阻止し、これは私たちの業務にマイナス影響を与える可能性がある。
FDAおよび同様の外国規制機関が新製品を審査·承認する能力は、政府予算および資金レベル、法定、規制および政策変化、FDAまたは同様の外国規制機関のキーパーソンの雇用および保留、ユーザ費用支払いを受け入れる能力、およびFDAまたは同様の外国監督管理機関が通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性がある他の事件を含む様々な要因の影響を受ける可能性がある。また，他の研究開発活動を援助する政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており，この過程は本質的に不安定で予測不可能である。FDAや他の機関または同様の外国機関の中断も、新薬または承認された薬物の修正が必要な政府機関または規制機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、FDAのキー従業員を休暇にし、キー活動を停止しなければならない
また、全世界の新冠肺炎疫病に対応するため、アメリカ食品薬品監督管理局は国内外の異なる場所の製造施設の大部分の検査を延期した。FDAは標準的な検査操作を回復したにもかかわらず、ウイルスのいかなる巻き返しや新しい変種の出現も、検査または管理上の遅延を招く可能性がある。政府が長期的に停止している場合、または世界的な健康問題がFDAまたは他の同様の外国規制機関の定期的な検査、審査または他の規制活動を阻害する場合、FDAまたは他の同様の外国規制機関が私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
もし私たちの候補製品が承認されれば、幅広い市場で受け入れられなければ、彼らの販売から生じる収入は限られるだろう。
私たちはどんな候補製品も商業化したことがない。私たちの候補製品が適切な監督管理機関によってマーケティングと販売のために承認されても、それらは医師、患者、第三者支払人、医学界の他の人の受け入れを得ることができないかもしれない。もし私たちが規制機関の承認を得た候補製品が十分な市場受容度を得られなければ、私たちは十分な製品収入を生成したり、利益を達成することができないかもしれない
もし私たちの候補製品が承認されれば、市場受け入れの程度は多くの要素に依存し、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできない
| ● | 私たちの候補製品の安全性、有効性、耐性、管理容易性 |
| ● | この製品の臨床適応と製品に対する承認の請求を承認することができます |
| ● | 製品の承認されたラベルに含まれる制限または警告は、他の競合製品よりも限定的である可能性がある製品使用の潜在的制限またはそのような製品への警告を含む |
| ● | FDAまたは同様の外国規制機関は、このような候補製品または私たちの強制REMSまたはリスク管理計画の一部として同意する流通および使用制限； |
| ● | そのような製品候補の対象となる適応症に対する治療基準の変更 |
63
| ● | 投与の相対的難しさまたはそのような製品候補の投与指示の遵守； |
| ● | 代替治療や治療の臨床的利益と比較した治療の費用 |
| ● | 保険会社やその他の医療支払者などの第三者、およびメディケアやメディケイド、または同等の外国プログラムを含む政府の医療プログラムによる適切な保険および償還の利用可能性。 |
| ● | そのような製品候補のマーケティングおよび流通の範囲と強さ； |
| ● | すでに使用されている、または後に承認される可能性のある代替治療法の安全性、有効性、その他の潜在的な利点および入手可能性。 |
| ● | そのような製品候補や競合製品の市場投入のタイミング |
| ● | 医者は患者の現在の看護基準を変えたくありません |
| ● | 新製品の安全性と有効性にかかわらず、患者は既存の治療方法を変更したくない |
| ● | 私たちは競争力のある価格でこのような候補製品を提供することができる |
| ● | 私たちの第三者製造業者とサプライヤーが支持する範囲と力 |
| ● | 当社製品に対する負の宣伝または競合製品へのプラスの宣伝；および |
| ● | 潜在的な製品責任クレーム |
私たちの教育医療界と第三者支払者が私たちの候補製品のメリットを知る努力には大量の資源が必要かもしれませんし、決して成功しないかもしれません。医学界が我々の候補品を受け入れてその承認の適応に安全かつ有効であっても，医師や患者はこれらの候補品を即座に受け入れない可能性があり，承認適応として治療を受けるのが遅い可能性がある。もし私たちが現在または未来の候補製品が承認されたが、医師、患者、および第三者支払者で十分な受容度に達していなければ、私たちは私たちの候補製品から意味のある収入を得ることができず、永遠に利益を上げないかもしれない
私たちは限られた資源を使って特定の適応に特定の候補製品を追求する可能性があり、より利益または成功の可能性が高い可能性の高い候補製品または適応を利用することができない。
私たちの財務と管理資源が限られているため、私たちは特定の適応の特定の候補製品に重点を置いて開発します。例えば、私たちは最初に最先端の候補製品Esk-001に焦点を当て、現在PSOとSLEの治療のための製品、および私たちの第2の候補製品A-005が開発されており、現在神経炎症性および神経変性疾患の治療のために開発されている。したがって、私たちは、他の候補製品を探す機会を放棄または延期するか、または私たちの既存の候補製品に、後により大きな商業潜在力を有することが証明された他の指示を提供するかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在と将来の開発計画および特定の適応の候補製品への支出は、いかなる商業的に実行可能な候補製品も生じない可能性がある。例えば，われわれは2024年6月に非感染性ぶどう膜炎患者におけるesk−001の2 a期概念を用いた臨床試験の検証を中止したが，これは所定のモニタリング委員会会議のために用意されたデータ分析に基づく奏効率結果であり，その効果結果はわれわれの臨床閾値に達していない
64
安全結果は乾癬患者に対するESK-001‘Sの安全性記述に符合するが、依然として成功を得ることができる。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ
私たちは私たちの組織を発展させる必要があり、私たちは私たちの成長を管理し、私たちの業務を拡大する上で困難に直面する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。
2024年6月30日現在、128人のフルタイム従業員と2人のアルバイト従業員を持っています。私たちの発展と商業化計画と戦略の発展に伴い、私たちは私たちの管理、運営、財務、その他の資源の従業員基盤を拡大したい。しかも、私たちの製造と商業化の経験は限られている。私たちの候補製品が臨床前研究と臨床試験に入って進展することに伴い、著者らは私たちの開発と監督能力を拡大し、そして他の組織と契約を締結し、私たちに製造とその他の能力を提供する必要がある。未来には、私たちは未来の協力者やパートナー、サプライヤー、および他の組織とのより多くの関係を管理しなければならないと予想される。私たちが運営と未来に成長する能力を管理することは、私たちの運営、財務、管理制御、報告システム、手続きを引き続き改善することを要求するだろう。私たちは、我々の管理情報および制御システムを効果的またはタイムリーに改善することができず、既存のシステムおよび制御における不足点を発見することができるかもしれない。私たちは私たちの成長を管理し、私たちの業務を拡大することに成功できず、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に悪影響を及ぼすかもしれない
私たちは私たちの管理チームと他の臨床と科学者のサービスに依存して、私たちがこれらの人を維持したり、より多くの管理あるいは臨床と科学者を募集することができなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう。
私たちの成功部分は私たちが引き続き高い素質の管理、臨床と科学者を吸引、維持と激励する能力にかかっている。私たちは私たちの高度な管理チームのメンバーに非常に依存している。これらの人のいずれもサービスを失っても、私たちの製品ラインの成功開発を遅延または阻止し、私たちの臨床前研究と臨床試験を開始または完成し、あるいは私たちの候補製品の商業化を阻止する可能性がある。我々はすでに我々の高度管理チームの各メンバーと雇用協定や招聘書に署名しているにもかかわらず、これらの合意は通知または通知なしに任意に終了することができるため、予想通りに彼らのサービスを保留することができない可能性がある。私たちは現在、私たちの役員や従業員の生命のために“キーパーソン”生命保険を保有していません。保険不足は私たちがこのような個人のサービス損失を補うために十分な賠償を受けられない可能性があるということを意味する
私たちの臨床開発と商業化努力を成功させるために、私たちの管理、運営、財務、その他の資源を拡大し、効果的に管理し続ける必要があるだろう。生物製薬、生物技術とその他の企業との間の合格人材に対する激しい競争のため、特に大旧金山湾区で、私たちは未来に著者らの独特な会社文化を維持することに成功できないかもしれず、引き続き合格した管理人員及び科学と臨床人員を誘致或いは維持する。私たちが必要な人員を誘致、統合、維持、激励することができなければ、私たちの業務目標を達成することは、私たちの発展目標の実現、追加資本を調達する能力、そして私たちが業務戦略を実施する能力を深刻に阻害する制限に直面する可能性があります
当社の従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、およびサプライヤーは、規制基準および要件を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、CRO、CMO、サプライヤーが従業員詐欺や他の不正活動を行うリスクに直面しています。これらの当事者の不正行為には、故意、無謀、および/または不注意な行為が含まれている可能性があり、FDAまたは他の法規を遵守することができず、FDAおよび他の同様の外国の規制機関に真実、完全かつ正確な情報を提供し、私たちの機密性および知的財産権を尊重し、私たちが確立する可能性のある製造基準を遵守し、医療詐欺および法律法規を遵守し、財務情報またはデータを正確に報告し、または不正な活動を開示してくれるかもしれない。もし私たちの候補製品がFDAの承認を得て、アメリカでこれらの製品を商業化し始めたら
65
これらの国では、これらの法律の下での私たちの潜在的なリスクは著しく増加し、私たちはこれらの法律を遵守することに関連するコストが増加するかもしれない。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、リベート、自己取引、その他の乱用を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。似たような要求は外国にも適用される。従業員の不当行為はまた臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。また、私たちは、起きていなくても、このような詐欺や他の不正行為を告発する可能性があるというリスクに直面している。従業員の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律や法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが私たちの権利を弁護または維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、削減または再編、FDAまたは同様の外国規制機関の承認を得る資格を失い、政府契約、医療保険清算または他の政府計画(MedicareおよびMedicaidまたは同様の外国計画を含む)、誠実な監督と報告義務、または名声損害に関与することを含む、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
私たちの将来の成長は海外市場における私たちの運営能力にある程度依存するかもしれませんが、そこでは追加の規制負担や他のリスクや不確実性の影響を受けることになります。
私たちの将来の成長は、EU、イギリス、日本を含む海外市場で私たちの候補製品を開発し、それを商業化する能力にある程度依存するかもしれませんが、そのためには第三者との協力が必要かもしれません。私たちが外国市場関連規制機関の規制承認を得るまで、私たちは候補製品のマーケティングや普及は許可されておらず、私たちの候補製品は決してそのような規制承認を得られないかもしれない。多くの他の国で単独の規制承認を得るためには、これらの国の安全性と有効性に関する多くのおよび異なる規制要求、および私たちの候補製品の臨床試験や商業販売、定価、流通などに対する規制要求を守らなければならず、これらの司法管轄区域で成功するかどうかを予測することはできない。もし私たちが国際市場の規制要求を遵守し、適用された規制の承認を得ることができなければ、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品の市場潜在力を十分に発揮する能力が損なわれ、私たちの業務は悪影響を受けるだろう。もしあれば、私たちは外国の規制部門の承認をタイムリーに得られないかもしれない。もし私たちの候補製品が他の国家規制機関の承認を得られなければ、その候補製品のビジネス見通しを大幅に低下させ、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。また、私たちの候補製品が承認され、最終的に私たちの候補製品を海外市場で商業化しても、複雑で変化する外国の監督管理、税収、会計、法律要求の遵守の負担、一部の外国の知的財産権の保護の減少など、これらのリスクと不確実性の影響を受けるだろう
私たちの業務には重大な製品責任リスクがあり、十分な保険能力を得ることは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に悪影響を及ぼす可能性があります。
現在或いは未来の候補製品に対して臨床試験を行う時、著者らは新しい治療法の開発、テスト、製造とマーケティング過程に固有の重大な製品責任リスクに直面している。製品責任クレームは私たちの開発計画の完了を延期または阻止する可能性があります。もし私たちがマーケティング製品で成功した場合、このようなクレームは、FDAまたは他の規制機関が、私たちの将来の候補製品、私たちの製造プロセスおよび施設、または私たちのマーケティング計画の安全性と有効性を調査し、私たちの製品をリコールしたり、より深刻な法執行行動を取ったり、承認の適応を制限したり、承認の適応を制限したり、承認を一時停止、変更、または撤回する可能性があります。是非曲直または最終結果にかかわらず、責任クレームはまた、私たちの候補製品に対する需要の減少、臨床試験場所または全体の試験計画の終了、臨床試験参加者の撤退、私たちの名声の損害とメディアの重大な負の関心、関連訴訟を弁護するための巨額のコスト、管理層の時間と私たちの資源から私たちの資源を招く可能性がある
66
業務運営は、試験参加者や患者への巨額の金銭的インセンティブ、収入損失、我々が開発する可能性のある製品や製品を商業化することができず、株価が下落している。私たちは私たちの候補製品の臨床開発またはマーケティングの後期段階のためにより高いレベルの製品責任保険を得る必要があるかもしれない。私たちが受ける可能性のあるどんな保険も潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれない。しかも、臨床試験と製品責任保険はますます高くなっている。したがって、私たちは製品責任クレームによる損失から私たちを保護するために、合理的なコストで十分な保険を得ることができないかもしれません。これらの損失は、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに悪影響を及ぼす可能性があります
私たちの保険証書は高くて、いくつかの商業リスクからだけ保護されています。これらのリスクは私たちに多くの未保険の責任を負わせます。
私たちは私たちの業務が直面する可能性のあるすべての種類のリスクに保険をかけない。私たちが現在維持しているいくつかの保険書は商業一般責任、一般責任、ネットワーク責任、労働者補償、臨床試験及び役員と上級者責任保険を含む。しかし、私たちは私たちが十分な保険カバー水準を維持できるかどうか分からない。いかなる重大な未加入責任も、私たちが多額の金額を支払う必要があるかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼすでしょう
私たちは将来戦略的取引に従事するかもしれません。これは私たちの流動性に影響を与え、私たちの費用を増加させ、私たちの経営陣に大きな妨害を与えるかもしれません。
私たちは将来、会社の買収、資産購入、知的財産権許可を含む戦略取引に入る可能性があり、将来性のある治療法の開発を最適化する資格があると考えられる新資産や候補製品を買収し、推進することが可能です。例えば、2021年1月に設立され、その後、FronThera U.S.Holdings，Inc.とその完全子会社FronThera U.S.PharmPharmticals LLC(FronThera買収)を買収することにより、Esk-001を買収した。私たちが将来考慮する可能性のある他の潜在的な取引には、戦略的協力パートナーシップ、候補製品の許可、戦略的協力、合弁企業、再編、資産剥離、業務合併、投資を含む様々な商業計画が含まれる。将来のいかなる取引も、私たちの短期的および長期的な支出を増加させ、私たちの株式証券(私たちの普通株を含む)の潜在的な希釈発行、または債務、または負債、償却費用、または買収が行われている研究開発費を発生させる可能性があり、これらのいずれも、私たちの財務状況、流動性、および運営結果に影響を与える可能性がある
将来の買収はまた私たちが追加的な融資を受ける必要があるかもしれないし、これらの融資は優遇条項で提供されないかもしれないし、全くないかもしれない。このような取引は決して成功しないかもしれないし、私たちの経営陣が多くの時間とエネルギーを投入する必要があるかもしれない。また、私たちが将来買収する可能性のある任意の業務の統合は、私たちの既存の業務を混乱させる可能性があり、複雑で、リスクとコストの高い努力である可能性があり、買収のすべてのメリットを実現することができないかもしれません。したがって、上記の性質の任意の追加取引を行うか、または成功することは保証されないが、私たちが実際に完了した任意の追加取引は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある
純営業損失(NOL)の繰越と他の税収属性を使用して課税収入や税金を相殺する能力は限られているかもしれません。
私たちは歴史的に大きな損失を受けて、近い将来の利益を期待していませんし、私たちは永遠に利益を達成しないかもしれません。2023年12月31日まで、連邦NOL繰り越し4，860ドル万と州NOL繰越440ドル万があります。改正された1986年の国内税法(以下、“税法”)によると、2017年12月31日以降の米国連邦税引き後純営業損失は満期にならず、無期限繰越の可能性があるが、このような連邦純営業損失の控除額は今年度の課税所得額の80%を超えてはならない。
また、“規則”第382条及び383条によれば、ある会社が“所有権変更”を経験した場合、通常、ある株主の3年間の株式所有権の変化が50ポイントを超える(価値で計算される)と定義され、同社は変更前の純資産繰越や他の変更前の税収属性を用いて変更後の収入または税金を相殺する能力が制限される可能性がある。私たちはまだ382条の研究を終えていません
67
私たちの設立日から所有権変更が発生したかどうか、あるいは複数回の所有権変更が発生したかどうかを評価し、将来的に所有権変更が発生する可能性があり、その中のいくつかは私たちの制御範囲内ではない可能性がある。もし私たちが所有権変更を経験し、変更前のNOL繰越と他の変更前の税金属性(例えば税金控除を検討する)を使用して、変更後の収入や税金(ある場合)を相殺する能力が限られていれば、この制限は、私たちの将来の納税義務を効果的に増加させることで、私たちの将来の運営結果を損なうかもしれません。州税法の似たような規定はまた私たちが累積的な州税収属性を使用することを制限するのに適用されるかもしれない。また、州レベルでは、一定期間使用を一時停止したり、他の方法で純営業損失を制限したりする可能性があり、これは州の課税税を加速または永久的に増加させる可能性がある。したがって、私たちが利益を達成しても、私たちの純営業損失と他の税金属性の全部または大部分を使うことができないかもしれません。これは私たちの将来のキャッシュフローに悪影響を及ぼすかもしれません
最近と将来の税法の変化はわが社に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちが所得税と非所得税を含む、またはその下で運営される税制は、不安定であり、大きな変化が生じる可能性がある。税収法律、法規または裁決の変化、または既存の法律·法規の解釈の変化は、わが社に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、“減税·雇用法案”、“コロナウイルス援助、救済·経済安全法案”、および“インフレ低減法案”は米国税法に多くの重大な改正を行っている。国税局や他の税務機関が将来このような立法について提供する指導は私たちに影響を与える可能性があり、そのいくつかの側面は将来の立法で廃止または修正される可能性がある。例えば、“インフレ低減法案”(IRA)の条項は、ある大企業の帳簿収入に対して15%の最低税率を徴収することと、ある会社の株を買い戻して消費税を徴収することを含む、ある会社の米国連邦所得税に影響を与える。また、欧州の多くの国および他のいくつかの国や組織(経済協力開発機構や欧州委員会を含む)は、既存の税法または新税法を提案、提案、公布、または改正しており、これらの改正は、業務が存在する国での私たちの納税義務を著しく増加させたり、業務を経営する方法を変更することを要求したりする可能性がある
私たちの情報技術システムまたは私たちが依存しているCRO、CMO、臨床サイトまたは他の第三者が使用するシステムが破壊されたり、利用できなくなったり、セキュリティホール、データ損失または漏洩、または他の中断を受けたりする場合、運営またはサービス中断、私たちの名声に対する損害、規制調査または行動、訴訟、罰金、処罰および責任、ならびに私たちの業務、運営結果、および財務状況に対する他の不利な結果を含む、これらの損害に起因する重大な不利な結果を受ける可能性があります。
私たちの正常な業務過程で、私たちと私たちが依存する第三者は、知的財産権、商業秘密、独自または機密業務情報、臨床前および臨床試験データ、関連する利害関係者に関連する個人情報、第三者データおよび他の敏感なデータ(総称して敏感情報と呼ぶ)を含む個人情報および他の敏感なデータを処理し、したがって、私たちと私たちが依存する第三者は様々な変化する脅威に直面しており、これらの脅威はセキュリティイベントの影響を招き、私たちの情報技術システムと敏感な情報を中断する可能性がある
我々の情報技術システムおよび我々が依存するCRO、CMO、臨床サイトおよび他の第三者の情報技術システムは、コンピュータウイルス、誤った構成、ソフトウェアエラー、ワームまたは他の脆弱性および悪意のコード、マルウェア(恐喝ソフトウェアおよび高度な持続的な脅威侵入の結果を含む)、アプリケーションセキュリティ攻撃、社会工学(サイバー釣り攻撃および深さの虚偽を含む)、我々の第三者サービスプロバイダによるサプライチェーン攻撃および脆弱性、拒否またはサービス劣化攻撃(証拠充填など)、証拠取得、証拠取得、降格攻撃(証明書充填など)、ネットワーク釣り攻撃および深さ虚偽を含むが、これらに限定されないが、これらの脅威は、我々のCRO、CMO、臨床サイトおよび他の第三者の情報技術システムは、様々な変化する脅威の攻撃、破壊および中断を受けやすい。不正行為またはエラー、詐欺、サーバ障害、ソフトウェアまたはハードウェア障害、データまたは他の情報技術資産の損失、人工知能強化または促進された攻撃、広告ソフトウェア、電気通信および電気故障、テロ、戦争、地震、火災、洪水、および他の同様の脅威。このような脅威は一般的であり、ますます頻繁に発生し、ますます検出が困難になっており、従来のコンピュータ“ハッカー”、脅威参加者、“ハッカー活動家”、組織的犯罪脅威参加者、人員(例えば、窃盗または乱用によって)、複雑な民族国家および民族国家によって支持される参加者を含む様々なソースから来ている。特に脅迫ソフトウェア攻撃は組織犯罪者からの攻撃や国-
68
国家と民族国家が支持する行為者の暴力行為はますます一般的で深刻になっており、私たちの業務の深刻な中断、遅延または中断、データ(敏感な情報を含む)の損失、収入損失、データまたはシステムの回復の巨額の追加費用、名声損失、資金流用、およびその他の結果を招く可能性がある。恐喝ソフトウェア攻撃の負の影響を軽減するためには、恐喝金を支払うことが望ましいが、私たちはそうしたくないか、またはそうできないかもしれない(例えば、適用される法律または法規がそのような支払いを禁止することを含む)
地政学的な理由で、軍事衝突と防御活動に合わせて、一部の行為者は現在もサイバー攻撃に従事しており、民族国家行為者を含むが限定されないサイバー攻撃に従事し続けることが予想される。戦争と他の重大な衝突の間、私たちおよび私たちが依存している第三者は、報復的なネットワーク攻撃を含むこれらの攻撃のリスクが増加しやすい可能性があり、これらの攻撃は、私たちのシステム、運営、およびサプライチェーンを実質的に混乱させる可能性がある。セキュリティ事件を経験することに加えて、第三者は、公共ソース、データ仲介人、または他の方法から、私たちに関する敏感なデータを収集、収集、または推定することができ、これらの情報は、私たちの組織に関する競争の敏感な詳細を漏洩し、私たちの競争優位性または市場地位を破壊するために使用される可能性がある
また、ますます多くの従業員が私たちのオフィスやネットワークの外でネットワーク接続、コンピュータ、設備を使用して、家、途中、公共の場所で働くことを含めて、遠隔作業がより一般的になり、私たちの情報技術システムとデータのリスクを増加させている
さらに、将来的または過去の商業取引(例えば、買収または統合)は、我々のシステムがエンティティのシステムおよび技術に存在する脆弱性の負の影響を受ける可能性があるので、より多くのネットワークセキュリティリスクおよび脆弱性に直面する可能性がある。また，このような買収や統合されたエンティティを職務調査する際に発見されなかったセキュリティ問題が発見される可能性があり，買収されたエンティティを我々の情報技術環境やセキュリティ計画に統合することは困難である可能性がある
私たちは安全な事件を防ぐために、大量の資源を費やしたり、私たちの業務活動を修正したりするかもしれない。我々は脅威および脆弱性を予測、検出、修復するためのステップをとっているが、これらの脆弱性を利用して不正アクセス、破壊、または他の方法でシステムを危害するための脅威および技術はしばしば変化し、性質はしばしば複雑であり、通常は目標に対して攻撃を開始する前に識別できないため、これらの技術を予測したり、十分な予防措置を実施したり維持することができない可能性がある。したがって、このような脆弱性は利用されている可能性があるが、セキュリティイベントが発生してから検出される可能性がある。私たちはまたセキュリティホールに遭遇する可能性があり、このような抜け穴は長い間発見されないかもしれない。発見されても、私たちはこのような識別された抜け穴を解決するための修復措置の制定と配置に遅延がある可能性があり、攻撃者が制御を回避し、法医学的証拠を検出および除去または混同するためのツールおよび技術をますます多く使用しているため、事件または違反を十分に調査または修復することができない可能性がある。我々の情報セキュリティポリシー，制御プログラム，あるいはプログラムが我々のシステムや敏感な情報を保護するうえで十分に実施され，遵守され，あるいは効果的に保護されることは保証されない
私たちの第三者サービス提供者への依存は、サプライチェーン攻撃や私たちの業務運営に対する他の脅威など、追加のネットワークセキュリティリスクと脆弱性をもたらす可能性があります。当社は、クラウドベースのインフラストラクチャ、データホスティング、暗号化および認証技術、人事電子メール、人的資源管理、トレーニング、および他の機能を含む、様々な環境で重要なビジネスシステムを実行し、敏感な情報を処理する第三者サービスプロバイダおよび技術に依存しています。私たちはまた、私たちの臨床試験を支援するために、または他の方法で私たちの業務を運営するために第三者サービスプロバイダに依存して、私たちの臨床試験からの敏感な患者データを管理および保存することを含む。これらの第三者の情報セキュリティアプローチを監視する能力は限られており、これらの第三者には十分な情報セキュリティ対策がない可能性がある。私たちの第三者サービス提供者たちはすでに未来にセキュリティイベントや他の中断を経験しているかもしれない。第三者サービス提供者がプライバシーや安全に関する義務を履行できなかった場合、損害賠償を受ける権利があるかもしれませんが、どの賠償も私たちの損害を補うのに十分ではないかもしれません。あるいはそのような賠償を取り戻すことができないかもしれません。さらに、サプライチェーン攻撃の頻度と深刻さが増加しており、私たちのサプライチェーンまたは第三者パートナーのサプライチェーン内の第三者およびインフラが被害を受けていないこと、または私たちの情報技術システムや私たちの運営をサポートする第三者情報技術システムが破壊または中断される可能性のある利用可能な欠陥やエラーが含まれていないことは保証できません
69
私たちと私たちの特定のサービス提供者たちは時々ネットワーク攻撃とセキュリティ事件の影響を受けている。以前に識別されたまたは同様の脅威は、許可されていない、不正または意外な取得、修正、廃棄、損失、変更、暗号化、開示、または他の方法で私たちの敏感な情報、または私たちが依存する第三者の情報技術システムまたはシステムを処理またはアクセスする可能性があるセキュリティイベントまたは他の中断をもたらす可能性がある。セキュリティイベントや他の中断は，我々(および我々が依存する第三者)の臨床試験を行う能力を乱す可能性がある。さらに、当社の従業員、人員、またはサプライヤーは、生成的人工知能技術を使用しているか、またはそれに関連しているため、会社の敏感な情報が漏洩、開示、または漏洩する可能性がある
重大なセキュリティホールや中断に関連するコストは巨大であり、私たちに巨額の費用を招く可能性がある。もし私たちのCRO、CMO、臨床サイト、および他の第三者の情報技術システムが中断またはセキュリティイベントの影響を受ける場合、私たちはこのような第三者に対応するのに十分な資源がないかもしれません。私たちはこのようなイベントの影響を軽減し、将来のこのようなイベントの発生を防止するために保護措置を制定し、実施しなければならないかもしれません。さらに、我々のネットワーク責任保険カバー範囲は、中断または侵入に起因する可能性のある財務、法律、商業的名声、または他の損失をカバーするのに十分ではない可能性がある
このような事件が発生し、私たちの運営が中断された場合、私たちの業務や開発計画が中断される可能性があります。例えば、完成または進行中の候補製品臨床試験で臨床試験データを失うことは、私たちの規制承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させるか、または将来必要なときに製品リコールを効率的に実行する能力を制限する可能性があります。任意の中断またはセキュリティイベントが私たちのデータまたはアプリケーションの損失または破損をもたらし、または敏感な情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、任意の候補製品のさらなる開発が延期される可能性がある
適用されるデータプライバシーとセキュリティ義務は、関連利害関係者にセキュリティイベントを通知することを要求する可能性があります。このような開示は費用が高く、そのような要求を開示または遵守しないことは悪い結果をもたらすかもしれない
私たちまたは私たちが依存する第三者がセキュリティ事件を経験したり、セキュリティ事件を経験したと考えられる場合、法的クレームや訴訟、関連法的義務下の責任には、訴訟リスク、関連法的義務下の罰と罰金、規制機関の法執行行動と調査、追加の報告要件または監督、敏感な情報(個人情報を含む)の処理の制限、賠償義務、通貨資金の移転、管理層の注意の移動、他の財務損失、私たちと私たちの臨床試験を行う能力が信頼を失うことがあり、これは私たちの製品候補者の臨床開発を遅延させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。経営実績や財務状況
私たちの業務は一つの場所に集中しており、私たちまたは私たちが依存している第三者は野火、地震、または他の自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性と災害復旧計画は深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
私たちの現在の業務は主にカリフォルニア州にあります。洪水、野火、爆発、地震、極端な天気条件、医療疫病(新冠肺炎疫病を含む)、電力不足、電気通信故障或いは他の自然或いは人為的事故或いは事件などの計画外事件は、私たちの施設を十分に利用できず、私たちの業務運営能力に実質的な悪影響を与える可能性があり、特に日常運営、そして私たちの財務と運営状況に重大なマイナス影響を与える可能性がある。自然または人為的災害は私たちの第三者サービスプロバイダ(例えば、私たちが世界に位置するCMOとCRO)に対するいかなる類似の影響も私たちの臨床試験の遅延を招く可能性があり、そして私たちの業務運営能力に重大な悪影響を与え、私たちの財務と運営状況に重大なマイナス影響を与える可能性がある。自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、私たちの臨床試験場所を使用することができなくなり、臨床供給や臨床試験の進行に影響を与え、当社の第三者CMOの製造施設のような重要なインフラを破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは困難かもしれませんが、場合によっては、かなり長い間私たちの業務を継続することはできません。ディザスタリカバリとビジネス継続計画
70
私たちと私たちが依存している第三者はすでに到着しているか、またはすでに到着しているかもしれないが、深刻な災難や同様の事件が発生した場合には十分ではないことが証明されるかもしれない。私たちのリスク管理政策の一部として、私たちは私たちの業務に適していると思うレベルに保険範囲を維持します。しかし、これらの施設で事故や事件が発生した場合、保険金額がどんな損害や損失を補うのに十分な保証はできません。もし私たちの施設や私たちのCMOの製造施設が事故や事件やどんな他の理由でも作動できなければ、短い時間であっても、私たちのいかなる開発計画も損害を受ける可能性があります。どの業務中断も、当社の業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性があります
候補製品の市場機会の予測は正確ではないかもしれませんが、私たちの製品の実際の市場は私たちが予想しているより小さいかもしれません。
私たちが私たちの製品候補を通じてすべての状況を解決することに努力している正確な発病率と流行率はまだ不明である。これらの疾患を有する人の数と、私たちの候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットの予測は、私たちの信念と推定に基づいている。これらの推定は、我々の競争相手の売上、科学文献、診療所調査、患者基金会または市場研究を含む様々な源から来ており、これらの推定は全体的に不正確であること、あるいはわが社への適用性が証明されている可能性がある。また、新しい試験はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変える可能性がある。私たちのすべての候補製品の総潜在市場は最終的に依存し、他を除いて、これらの適応のために販売された各候補製品の最終ラベルに含まれる診断基準を承認し、私たちの候補製品は競争療法や開発中の療法の安全性、利便性、コストと有効性を改善する能力、医学界と患者の受容度、薬品価格と精算を改善する。米国、他の主要市場および他の地域の患者数は予想を下回る可能性があり、患者は私たちの候補製品治療を受け入れられないかもしれない、あるいは新しい患者はますます識別しにくくなったり、接触したりする可能性があり、これらすべては私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に不利な影響を与える。また、私たちの候補製品がかなりの市場シェアを獲得しても、私たちのいくつかの潜在的なターゲット層が非常に少ないので、私たちがこのような巨大な市場シェアを獲得しても、私たちは決して利益を達成しないかもしれない
私たちの現金と現金同等物は私たちの銀行機関の倒産の影響を受けるかもしれない。
私たちの現金と現金等価物の第三者損失リスクを最小限にすることを求めていますが、私たちの残高は多くの大型金融機関に保存されています。それにもかかわらず、この機関たちは倒産の危険に直面している。例えば、2023年3月10日、シリコンバレー銀行(SVB)はカリフォルニア州金融保護·革新部によって閉鎖され、後者は連邦預金保険会社(FDIC)を担当者に任命した。同様に，2023年3月12日にSignature Bankも破産管理プログラムに巻き込まれた。米財務省、米連邦準備委員会(FRB)、FDICは声明を発表し、SVBのすべての預金者は1営業日だけ閉鎖した後、保険のない預金口座に保有されている資金を含むすべての資金を使用できることを示した。米国財務省、連邦預金保険会社、FRBは、金融機関が保有するいくつかのこのような政府証券を担保とした金融機関に25万ドルまでの融資を提供し、このような商品の販売時の潜在的損失リスクを低減し、金融機関の顧客引き出しの広範な需要、または金融機関の即時流動性の他の需要が計画の能力を超える可能性がある計画を発表した。しかし、米国財務省、FDIC、FRBが将来他の銀行や金融機関が倒産した場合に未保険資金のルートを提供する保証はなく、適時にそうする保証もない
私たちは必要か適切だと思う場合に私たちの銀行関係を評価する予定ですが、私たちが現在、予想されている将来の業務運営に資金や資本化を提供するのに十分な現金を得るには、私たちが銀行関係にある金融機関や、逆に私たちに影響を与える要素の深刻な被害を受ける可能性があります
他にも、これらの要因には、流動性の緊張または失敗、様々な金融、信用または流動資金協定または手配された義務を履行する能力、金融サービス業または金融市場の中断または不安定、または金融サービス業会社の将来性に対する懸念または否定的な予想が含まれる可能性がある。これらの要素はまた、金融市場や一般金融サービス業に関連する要素を含む可能性がある。これらの要因のうちの1つまたは複数に関連するイベントまたは懸念の結果
71
私たちの現在および予想されている業務運営および私たちの財務状況および運営結果に対する様々な重大かつ不利な影響が含まれる可能性があります。これらは、預金または他の金融資産または未加入預金または他の金融資産の取得遅延の損失、または現金管理スケジュールの終了および(または)現金管理スケジュールによって制限された資金の取得または実際の損失を遅延させることを含むことができるが、これらに限定されない
さらに、米国または国際金融システムに対する投資家の一般的な懸念は、より高い金利またはコスト、より厳しい財務および運営契約、または信用および流動性源の獲得に対する体系的な制限を含むあまり有利ではない商業融資条項を招く可能性があり、それによって、私たちはより受け入れ可能な条項が融資を受けにくく、さらには融資を得ることができなくなるかもしれない。他のリスクに加えて、利用可能な資金または現金および流動資金源の減少は、運営費用、財務義務、または他の義務を履行する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの財務および/または契約義務に違反したり、連邦または州賃金および労働時間法違反を招いたりする可能性がある。上記のいずれかの影響、または上記の要因または他の関連または同様の要因に起因する任意の他の影響は、我々の流動資金、私たちの現在および/または予想される業務運営、ならびに財務状態および運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある
さらに、私たちの1つまたは複数の重要なサプライヤー、第三者製造業者、または他のビジネスパートナーは、上述した任意の流動性または他のリスクの悪影響を受ける可能性があり、さらに、私たちの現在および/または予想される業務運営および運営結果および財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。業務パートナーのいかなる破産または資本が債務を相殺しないか、または業務パートナーの任意の違約または違約、または任意の重要なサプライヤー関係を失うことは、私たちの現在および/または予想される業務運営および財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある
世論や免疫治療の審査は、わが社や候補製品に対する公衆の見方に影響を与える可能性があり、あるいは私たちの業務展開や業務計画を策定する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
公衆の認知は、例えば、私たちの候補製品が安全でない、不道徳または不道徳であると主張するような主張の影響を受ける可能性があり、したがって、私たちの方法は公衆または医学界の受け入れを得ることができないかもしれない。公衆の悪い態度はまた私たちが臨床試験を募集する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。さらに、私たちの成功は、私たちの候補製品が対象とする疾患を専門的に治療する医師に依存し、彼らの患者が、彼らがよく知っている既存の治療方法を代替または補充するために私たちの候補製品を使用することに関する治療を受け入れることを望むかどうかに依存し、より多くの臨床データが利用可能である可能性がある。私たちの臨床試験では、最終的に私たちの候補製品に起因しなくても、AEsが出現する可能性があり、それによって生じる宣伝は臨床試験参加者の撤退を招く可能性があり、政府の規制が増加し、大衆の私たちの候補製品に対する見方が不利であり、私たちの候補製品をテストまたは承認する際に規制遅延が生じる可能性があり、承認された候補製品に対してより厳しいラベル要求を提出し、そのような候補製品に対する需要が減少する可能性がある。また，通常TYK 2やJAK阻害剤に関連する副作用は，USやEsk−001やA−005に対する公衆の見方に悪影響を及ぼす可能性がある。より厳格な政府法規または否定的な世論は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの候補製品の開発および商業化、または私たちが開発する可能性のある任意の製品の需要を遅延または損害する可能性がある
知的財産権に関するリスク
もし私たちの候補製品や私たちが開発する可能性のある任意の未来の候補製品のために十分な知的財産権保護を得ることができなければ、あるいは得られた知的財産権保護範囲が十分に広くなければ、私たちの競争相手や他の第三者は、私たちと類似または同じ製品を開発し、商業化する可能性があり、私たちの候補製品の開発と商業化に成功する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちは、特許、ノウハウ、およびセキュリティプロトコルの組み合わせによって、私たちの候補製品および技術に関連する知的財産権を保護し、第三者のコピーを防止し、私たちの成果を超えて、市場における私たちの競争地位を侵食します。私たちの成功は、私たちの候補製品とその用途のためにアメリカおよび他の国で特許保護を獲得し、維持する能力、および私たちが権利を侵害、流用、または他の方法で独占権を侵害することなく運営する能力に大きく依存する
72
他人の権利。私たちは、私たちの候補製品や私たちの業務に重要な新しい発見に関する特許出願をアメリカと海外に提出することで、私たちの独自の地位を保護することを求めています。私たちが行っていることと未来の特許出願は特許の発行につながらないかもしれない。発行された特許が私たちの候補製品またはその予想される用途を競争相手から十分に保護することを保証することはできませんし、発行された特許が第三者によって侵害されたり、設計されたり、失効されない保証もありませんし、他の人が競争製品や候補製品を商業化することを効果的に阻止することもできません
特許の取得および実行は高価で時間がかかり、私たちは、必要または理想的なすべての特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出、起訴、保守、実行または許可することができない場合があり、または、我々の特許出願に基づいて発行される可能性のある特許を維持および/または実行することができる。このような特許出願において要求される標的および特許は、公共分野で開示されているので、特許出願および特許を取得または維持することができない可能性がある。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究や開発結果の特許可能性を確認できない可能性もある.私たちは過去に、私たちの研究開発成果にアクセスできる機密または特許可能な当事者と秘密および秘密協定を締結し続けているにもかかわらず、私たちの従業員、企業協力者、外部科学協力者、CRO、CMO、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者は、これらの当事者のいずれかがこれらの合意に違反し、特許出願を提出する前にこれらの結果を開示し、特許保護を求める能力を危うくする可能性がある。したがって、私たちは公共分野で私たちのいかなる技術を使用して私たちの候補製品と競争するのを防ぐことができないかもしれない
候補医薬品の物質構成特許は、一般に、このような特許が提供される保護が任意の使用方法とは無関係であるため、これらのタイプの製品に強力な知的財産権保護形態を提供する。しかし、私たちの未決特許出願における私たちの候補製品の成分に対する権利要件は、米国特許商標局(USPTO)または外国特許庁によって出願可能特許とみなされるか、または私たちが発行した任意の特許における権利要件が、米国または外国裁判所によって有効かつ強制的に実行可能であるとみなされることを決定することはできない。使用方法特許は、特定の方法を使用する製品を保護する。このようなタイプの特許は、特許方法の範囲を超えた指示を得るために、競合他社が我々の製品と同じ製品を製造および販売することを阻止しない。また，競争相手が我々の目標適応に対して彼らの製品を積極的に普及させなくても，臨床医はラベルの外にこれらの製品を処方する可能性がある。ラベル外の処方は使用方法の特許侵害を侵害または助長する可能性があるにもかかわらず，このような行為は一般的であり，このような侵害行為の予防や起訴は困難である
バイオ製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律や事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなっており、最高裁の裁決を含む裁判所の裁決を招き、将来の特許権を執行する能力の不確実性を増加させている。そのため、どの特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性、商業価値も高い不確実性を持っている。私たちの未定および将来所有または許可された特許出願は、他の人が私たちの候補製品を商業化するか、または他の方法で任意の競争優位性を提供することを防止するために、私たちの候補製品を効果的に保護するために特許を発行することをもたらすことはないかもしれない。実は、特許出願は全く特許として発行されないかもしれない。特許出願において要求されるカバー範囲は，特許発行前に大幅に縮小することも可能であり，その範囲は発行後に再解釈することができる.しかも、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれないし、その逆も同様である
特許の発行は，その発明性，範囲，有効性，または実行可能性に対して決定的ではなく，我々が審理している特許出願は，米国や海外の特許庁で挑戦される可能性がある。発行された特許が後に無効であると認定されたとしても、強制的に執行されないか、または第3の方向の各特許庁または裁判所が提起した訴訟において修正または撤回される可能性がある。例えば、我々の係属特許出願は、既存技術の第三者発行前に米国特許商標局に提出する必要がある場合があり、または私たちが発行した特許は、米国または他の場所で許可された後の審査手続き、異議、派生、再審査、妨害、当事者間の審査手続きまたは他の同様のプログラムの影響を受けて、私たちの特許権または他の人の特許権に挑戦する可能性がある。このような提出は、私たちが所有する1つまたは複数の係属中の特許出願に基づいて特許が付与される可能性を排除するために、特許発表前に提出することもできる。このような任意の挑戦において不利な裁決を下すことは、排他性喪失を招く可能性があり、または特許主張が全体的または部分的に縮小され、無効であるか、または実行できない可能性があり、これは、他の人が類似または商業化または同じ候補製品を使用または商業化することを阻止する能力、または制限を制限することができる
73
私たちの候補製品の特許保護期間。このような挑戦は大きなコストを招く可能性もあり、最終的な結果が私たちに有利であっても、私たちの科学者や経営陣が多くの時間を費やす必要がある。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある
第三者はまた、訴訟で私たちの特許権が無効または強制的に実行できないと主張することができる。任意の法的訴訟における不利な結果は、私たちが所有する1つ以上の特許が無効または狭義の解釈を宣言されるリスクに直面する可能性があり、第三者が私たちの製品を商業化し、私たちに支払うことなく、または第三者特許権を侵害することなく、当社の技術、製品または候補製品を製造または商業化することを可能にする可能性がある
さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。未来の私たちの所有権に対する保護の程度は不確実だ。限られた保護だけを提供するかもしれないし、私たちの権利を十分に保護できないかもしれないし、私たちがどんな競争優位性を獲得したり維持したりすることを可能にするかもしれない。私たちの候補製品またはその用途に関する特許保護を取得または維持できなかった場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性があります
私たちまたは任意の未来のライセンス者が未決特許出願に記載され、要求された発明に関連する特許権が付与されるか、または私たちまたは任意の未来のライセンシー特許出願に基づく特許が挑戦および無効および/または実行不可能であることを保証することはできない。
特許出願プロセスは、多くのリスクおよび不確実性の影響を受け、私たちまたは任意の潜在的な未来の許可者または協力者が特許を取得して保護することによって、私たちの候補製品を保護することに成功することは保証されない。私どものポートフォリオにはいくつかの未解決のアメリカと外国特許出願があります。予測できません
| ● | 私たちの特許出願に基づいていつ特許を発行できるかどうか |
| ● | 私たちの特許出願に基づいて発表された任意の特許の保護範囲 |
| ● | 私たちの特許出願に基づく任意の特許出願の請求項が、競争相手から保護されるかどうか； |
| ● | 第三者が私たちの特許権を無効にしたり、私たちの特許権を回避する方法を見つけるかどうか |
| ● | 他の人が私たちの特許および特許出願がカバーしている態様と同様の特許を要求するかどうか |
| ● | 私たちは私たちの特許権を実行および/または守るために訴訟または行政訴訟を開始する必要があるかどうか、私たちが勝っても負けても、代価は高いだろう |
| ● | 私たちが持っている特許出願は、私たちの候補製品または米国または他の国/地域における使用をカバーする権利を有する発行された特許をもたらすかどうか；または |
| ● | もし新冠肺炎が世界的に蔓延し続けていれば，特許庁の中断や遅延に遭遇する可能性があり，候補製品の特許カバーをタイムリーに獲得する能力が影響を受ける |
私たちまたは任意の未来のライセンス者が私たちの候補製品に対する係属中の特許出願中の特許請求が米国特許商標局または外国特許庁によって出願可能特許とみなされることを決定することはできません。そのような特許出願がライセンス特許として発行されることは保証されない。私たちまたは任意の未来の許可者の発明の特許性を決定する一態様は、“先行技術”の範囲および内容、すなわち優先日の前に関連分野の技術者がかつてまたは入手可能と考えられていた情報に依存する
74
保護された発明を要求する。私たちが知らない既存技術が存在する可能性があり、これらの技術は、私たちまたは任意の将来のライセンシーの特許主張の特許可能性に影響を与える可能性があり、または、発表されれば、特許主張の有効性または実行可能性に影響を与える可能性がある。特許が実際に私たちまたは任意の未来のライセンシーの特許出願に基づいて発行されたとしても、第三者は、その有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、そのような特許が縮小され、無効にされ、または強制的に実行されない可能性がある。さらに、それらが挑戦されていなくても、私たちまたは任意の未来のライセンス製品の組み合わせにおける特許は、第三者が関連技術を実践していることを排除したり、他の人が私たちの主張を中心に設計することを阻止するのに十分ではないかもしれません。もし私たちの候補製品における知的財産権の地位の広さや実力が脅かされれば、会社が私たちと協力して開発することを阻止し、候補製品を商業化する能力を脅かすかもしれない。訴訟や行政訴訟では、私たちが発行した任意の特許における権利要件が米国または他の国の裁判所によって有効とみなされるかどうかを判断することはできません
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
特許は国や地域に影響を与え、世界各地のすべての国のすべての研究プロジェクトおよび候補製品出願、起訴、特許保護に私たちの費用は目を引くほど高いだろう。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばず、私たちが確かに特許保護を求めている司法管轄区でも同様である。したがって、私たちまたは任意の未来の許可者が実際に特許保護を求めている司法管轄区域であっても、米国以外のすべての国/地域で、私たちまたは任意の未来の許可者が発明した製品を販売または輸入して使用しても、米国以外のすべての国/地域での第三者の実施を阻止することができないかもしれない。競争相手は、私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で、私たちまたは任意の未来のライセンシーの技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちまたは任意の未来のライセンシーが特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの競争相手の製品は私たちの候補製品と競争する可能性があり、私たちまたは任意の未来の許可者の特許または他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれない
外国司法管轄区では、多くの会社が知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。多くの国の法律制度は、特許および他の知的財産権保護の実行、特に薬品に関連する特許保護を支持しておらず、これは、私たちまたは任意の将来のライセンシーの特許の侵害を阻止したり、私たちの独占権を侵害する方法で競争製品を販売することを阻止することを困難にするかもしれない
米国以外のある国には強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に許可を強制的に付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。したがって、場合によっては、特許権者の救済措置は限られている可能性があり、このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは任意の未来のライセンス者が第三者に私たちの業務に関連する任意の特許のライセンスを付与することを余儀なくされた場合、私たちの競争的地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは不利な影響を受ける可能性があります。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、将来的に私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれない
また、米国特許商標局と外国特許庁が特許を付与する際に採用する基準は、常に統一的または予測可能であるわけではない。したがって、私たちは未来に私たちの候補製品にどの程度の保護を提供するのか分からない。特許などの知的財産権で私たちの候補製品を適切に保護するために努力しますが、特許を得る過程は時間がかかり、高価で予測できません
知的財産権は必ずしも私たちの競争優位に対するすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
| ● | 他の人は、私たちと同様の候補製品を製造することができるかもしれないが、これらの製品は、私たちが所有する係属中の特許出願または将来許可される可能性のある任意の特許または特許出願のカバー範囲内ではない |
75
| ● | 私たちまたは任意の未来のライセンシーまたは協力者は、私たちが所有するか、または将来許可を得る可能性のある係属中の特許出願に含まれる最初の発明をした最初の人ではないかもしれない |
| ● | 私たちまたは任意の未来のライセンス者または協力者は、私たちまたは彼らのいくつかの発明をカバーする特許出願を最初に提出した会社ではないかもしれない |
| ● | 他の人は、私たちが所有する知的財産権または未来に許可される可能性のある任意の特許出願を侵害または侵害することなく、類似または代替技術を開発したり、私たちの任意の技術を複製したりすることができる |
| ● | 特許プロセスにおいて、プログラム、文書、費用支払いおよび他の規定に関する米国特許商標局および外国政府特許機関の要求を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連する司法管轄区域において特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある |
| ● | 私たちが処理している特許出願または将来私たちが所有または許可する可能性のある特許出願は、発行された特許をもたらすことができないかもしれない |
| ● | 競争相手の法的挑戦のために、私たちが所有または将来可能な許可された発行された特許(将来出現する場合)は、撤回、修正、または無効または実行不可能と認定される可能性がある |
| ● | 他の人たちは未来の非排他性に基づいて私たちに許可された同じ知的財産権を得ることができる |
| ● | 私たちの競争相手は特許権のない国で研究や開発活動を行い、これらの活動から学んだ情報を利用して競争力のある製品を開発し、私たちの主要な商業市場で販売するかもしれません |
| ● | 私たちは他の特許を申請できる独自技術を開発しないかもしれない |
| ● | 私たちが所有する特許出願または将来のライセンス内の特許出願が、私たちの候補製品または米国または他の国/地域におけるその用途のための発行された特許をもたらすかどうかを含む、私たちまたは任意の将来のライセンシーの特許出願に基づいて発行される任意の特許の保護範囲を予測することはできない |
| ● | アメリカ政府と国際政府機関は巨大な圧力に直面する可能性があり、その制限事実が成功した疾病治療方法のアメリカ国内と海外での特許保護範囲を証明することを要求し、これは世界の衛生問題に関する公共政策の問題である |
| ● | 米国以外の国の特許法の特許権者に対する有利さは、外国の競争相手が競争製品候補製品を創造、開発、およびマーケティングするために、米国裁判所が支持する特許法よりも低い可能性がある；私たちの特許出願に基づいて発表された任意の特許主張は、競争相手またはいかなる競争優位に対する保護を提供しないか、または第三者の挑戦を受ける可能性がある |
| ● | 強制執行された場合、裁判所は私たちの特許を考えないかもしれません。もしそれらが未来に発行されれば、有効で、実行可能で侵害されています |
| ● | 私たちは私たちの特許権を実行および/または守るために訴訟または行政訴訟を開始する必要があるかもしれない。これは費用が高いだろう |
76
| ● | いくつかの商業秘密またはノウハウを保護するために、私たちは特許出願を提出しないことを選択することができ、第三者はその後、そのような知的財産権に関する特許出願を提出する可能性がある |
| ● | 私たちは私たちの商標と商業機密を十分に保護して規制できないかもしれない；そして |
| ● | 他の人の特許は、他の人が獲得した特許がその主題が私たちの特許出願に含まれている特許と類似しているか、または改善されていると主張する場合を含む、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある |
このようなまたは同様の事件が発生した場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性が深刻に損なわれる可能性があります
私たちは関連する第三者特許を識別できないかもしれないし、第三者特許の関連性、範囲、または満了時間を誤って解釈する可能性があり、これは私たちの候補製品を開発およびマーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
バイオ製薬業界の拡張や特許の発行に伴い、我々の候補品が第三者特許権侵害の告発を受けるリスクが高まる可能性がある。我々の業務が既存または将来の第三者特許または他の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害しないか、または将来的に侵害されないことは保証されない。特許検索は、特許間の用語の違い、データベースの不完全さ、および特許請求の範囲の意味の評価が困難であるため、我々の業務に関連する可能性のある第三者特許権を識別することは困難である。私たちは、関連特許の識別、特許請求の範囲、または関連特許の満了を含む、私たちのいかなる特許検索または分析も保証することはできず、私たちはまた、私たちの候補製品の任意の司法管轄区域での商業化に関連する、または必要な、米国および海外のすべての第三者特許および係属中の特許および係属中の出願を識別したことを保証することはできない
私たちの市場には第三者が所有するアメリカや外国特許や係属中の特許出願がたくさん存在します。私たちは米国と海外の競争相手であり、その多くはより多くの資源を持っており、特許の組み合わせおよび競争技術に大量の投資を行っており、それらはすでに特許を出願または獲得しているかもしれないし、将来的に特許を申請して獲得する可能性があり、これらの特許は、私たちの候補製品の製造、使用、販売の能力を阻止、制限、または他の方法で妨害するだろう。私たちは係属中の特許出願と第三者に発行された特許を常に独立して審査しているわけではない。米国および他の地方の特許出願は、通常、優先権を要求する最初の出願の約18ヶ月後に発行され、このような最も早い出願日は、一般に優先権日と呼ばれる。アメリカ国外で提出されないいくつかのアメリカ出願は特許が発行される前に秘密にすることができる。さらに、米国および他の地方の特許出願は、発表前に長年待つことができ、または意図せずに放棄した特許または出願を再起動することができる。さらに、いくつかの制限された場合、公表された係属中の特許出願は、私たちの候補製品または私たちの候補製品の使用をカバーするために、後で修正することができる。したがって、私たちは知らない他の出願されている特許や最近回復された特許があるかもしれない。これらの特許出願は、後に、発行された特許または以前に放棄された特許の復活をもたらす可能性があり、これらの特許は、私たちの候補製品を製造、使用または販売することによって侵害される可能性があり、または、私たちの候補製品を製造、使用または販売する能力を阻止、制限、または他の方法で妨害する可能性がある
特許請求の範囲は、法律の解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。特許または係属出願の関連性または範囲に対する私たちの解釈は正しくないかもしれない。例えば、私たちの候補製品が第三者特許によって保護されていないかどうか、または第三者の保留出願が関連範囲の権利要件を提示するかどうかを誤って予測する可能性がある。私たちが関連する特許の満期日の決定は、アメリカまたは海外のどのようなものでも正しくないかもしれません。私たちは関連特許を識別して正確に解釈することができず、私たちの候補製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼすかもしれません
私たちは第三者特許と他の知的財産権が存在しないことを保証することはできません。これは私たちの現在の技術(私たちの研究計画、候補製品、それらのそれぞれの使用方法、製造、処方を含む)を強制的に実行し、禁止禁止につながる可能性があります
77
我々の製造又は将来の販売、又は将来の販売については、我々側が特許使用料及び/又は他の形態の賠償の義務を第三者に支払うことは、重大である可能性がある
私たちは私たちの特許や他の知的財産権を保護したり強制したりする訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手や他の第三者は私たちの特許、商標、または他の知的財産権を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちまたは任意の未来の許可者は、費用がかかり、時間がかかる可能性があり、私たちの管理者や科学者の時間と注意を分散させる権利侵害請求を要求される可能性があります。私たちまたは任意の未来のライセンシーの係属中の特許出願は、特許がこのような出願から発行されるまで、または特許がこのような出願から発行されるまで、そのような出願に必要な技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできない。私たちの特許または任意の未来のライセンシーの特許が無効または実行不可能であることを主張することに加えて、私たちが認定された侵害者に対して提出した任意のクレームは、私たちが彼らの特許を侵害したと主張するように、これらの当事者に私たちに反クレームを促す可能性がある。米国の特許訴訟では，被告が無効および/または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、実施できない、書面記載が不十分、または特許資格の取得を要求できないテーマを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たすことができなかったと言われている可能性がある。主張を実行できない理由は，特許訴訟に関連する者が米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，起訴中に誤った陳述をしたりすることである可能性がある.法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。いかなる特許侵害訴訟においても，裁判所は我々の特許または任意の将来のライセンサーの特許の全部または一部を無効または強制的に実行できないと判断することが可能であり，我々は相手が論争のある発明を使用することを阻止する権利はない.もう一つのリスクは、これらの特許の有効性が支持されていても、裁判所が特許権利請求を偏狭に解釈するか、または私たちまたは任意の未来のライセンサーの特許請求が発明を含まないことを理由に、他方の使用に関与する発明を阻止する権利がないと判断するか、または米国法第35編271 I(1)条に基づいて、他方の私たちまたは任意の将来のライセンシー特許技術の使用が特許侵害に属する安全港を決定することである。私たちまたは任意の未来のライセンス者の特許に関する訴訟または訴訟における不利な結果は、これらの当事者または他の競争相手に対して私たちまたは任意の未来のライセンス側の特許を主張する能力を制限し、第三者が類似または競合製品を製造および販売する能力を制限または排除する可能性がある。これらの状況のいずれも、私たちの競争地位および私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。同様に、私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は、私たちが主張する商標が無効または強制執行できないと判断するか、または商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を有することを主張するかもしれない。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされるかもしれない
侵害行為が成立したと認定しても，裁判所はさらなる侵害活動に禁止令を付与せず，金銭賠償のみを決定する可能性があり，十分な救済措置ではない可能性もある。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、私たちのいくつかの機密情報は訴訟中に開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たち普通株の株価に悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、私たちはこのような侵害請求を提起して追跡するのに十分な財政的または他の資源を持っていることを保証することはできません。これらのクレームは通常数年続いています。たとえ私たちが最終的に勝訴しても、このような訴訟の金銭的代価と私たちの経営陣と科学者の注意の移動は、私たちが訴訟から得たいかなる利益を超えるかもしれない
私たちは知的財産権侵害の第三者クレームに巻き込まれる可能性があり、これは私たちの製品発見と開発を阻害または延期する可能性がある。
私たちの商業的成功は私たちが第三者の特許と固有の権利の侵害を避けることにある程度かかっている。バイオテクノロジーと製薬産業では、特許と他の知的財産権侵害に関する多くの訴訟がある。私たちは、私たちの候補製品、用途、および/または他のノウハウが彼らの知的財産権を侵害していると主張する特許または他の知的財産権を持つ第三者の将来の訴訟の脅威に直面するか、または受ける可能性がある。この分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する
78
私たちは私たちの候補製品を開発している。バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い，我々の候補製品は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。さらに、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの薬剤、製品、またはその使用または製造方法をカバーする可能性があるかを常に明確にしているわけではない。したがって，我々の分野で発行された大量の特許と現在検討されている特許出願により，第三者が所有している特許権が我々の候補製品，技術または方法によって侵害されるリスクがある可能性がある.
もし第三者が知的財産権を侵害していると告発すれば、私たちはいくつかの問題に直面するかもしれませんが、これらに限定されません
| ● | 権利侵害とその他の知的財産権流用行為は、事件の状況にかかわらず、訴訟を起こすのは高価で時間がかかる可能性があり、そして私たちの管理層の核心業務に対する注意力を移転する可能性がある |
| ● | 侵害または盗用の実質的な損害賠償は、もし裁判所が紛争製品や技術の侵害または第三者の権利に違反すると判断した場合、私たちは支払わなければならないかもしれない。もし裁判所が私たちが故意に知的財産権を侵害していることを発見した場合、私たちは3倍の損害賠償金と特許権者の弁護士費の支払いを命じられる可能性がある |
| ● | 第三者がその特許権を私たちに許可することに同意しない限り、私たちの候補製品の製造、マーケティング、または販売を禁止し、または第三者がその特許権を私たちに許可しない限り、私たちの独自技術を使用することを禁止します |
| ● | 第三者から許可を得ても、私たちは大量の使用料、前払い費用、その他の金額を支払わなければならない可能性があり、および/または私たちの製品の知的財産権を保護するクロスライセンスを付与しなければならない |
| ● | 私たちは、第三者の知的財産権を侵害しないように、私たちの候補製品やプロセスを再設計しようとすることを余儀なくされるかもしれないし、それは不可能かもしれないし、多くのお金の支出と時間が必要かもしれない |
私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に受けるかもしれない。さらに、いかなる訴訟の開始および継続に生じるいかなる不確実性も、運営を継続するために必要な資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、または私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある
第三者は私たちが許可されていない状況で彼らのノウハウを使用していると主張するかもしれない。一般に，米国での臨床前や臨床試験やその他の開発活動は侵害行為とはみなされない。第三者の特許主張や他の知的財産権は、私たちの候補製品の商業化に実質的な悪影響を与えないと考えられるかもしれませんが、私たちは間違っているかもしれません、あるいは訴訟でこれを証明できないかもしれません。この点で，米国で法に基づいて発行された特許は有効性推定を有しており，“はっきりして納得できる”証拠のみがこの推定を覆すことができる，より高い証明基準である.第三者特許が付与されている可能性があるが、これらの特許が、私たちの候補製品の使用または製造に関連する成分、配合、製造方法、または治療方法に対する請求項を知らない。特許出願は発表するのに何年もかかるかもしれない。現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、発行された特許が私たちの候補製品によって侵害される可能性がある。さらに、私たちは関連特許を識別できないかもしれないし、特許が無効で、強制的に実行できない、使い切るか、または私たちの活動によって侵害されていないという結論を誤って導出することができないかもしれない。管轄権のある裁判所が現在保有しているか、または将来第三者によって取得された任意の第三者特許が私たちの候補製品の製造プロセスをカバーしていることを発見した場合、そのような特許の所有者は、適用特許によって許可されたか、またはこれらの特許が満期になるまで、または最終的に無効または実行不可能と判定されない限り、候補製品を商業化することを阻止することができるかもしれない。同様に、管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を持っている場合、私たちの処方、任意の組み合わせ療法、または患者選択方法の任意の態様をカバーしている場合、任意のそのような特許の所有者は、許可または許可を得るまで、私たちが候補製品を開発および商業化する能力を阻止することができるかもしれない
79
このような特許は期限が切れたり、最終的に無効と認定されたり、実行できない。いずれの場合も、そのような許可は商業的に合理的な条項や全く存在しないかもしれない。もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができない場合、あるいは全くできない場合、候補製品を商業化する能力(承認されれば)が損なわれたり延期されたりする可能性があり、逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。我々が許可を得ても，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある.さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない
私たちにクレームを出した当事者は、禁止令や他の公平な救済を求めて獲得する可能性があり、これは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができるかもしれない。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務における従業員資源を大量に移転する可能性がある。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。私たちはそのようなライセンスがあるかどうか、あるいは商業的に合理的な条項で提供されるかどうかを予測できない。また、訴訟がない場合であっても、第三者からライセンスを取得して、私たちの研究を進めたり、候補製品の商業化を可能にするために、第三者からライセンスを取得する必要があるか、または選択することが可能である。私たちはもしあれば、合理的な費用または合理的な条項でこのような許可証のいずれかを得ることができないかもしれない。この場合、私たちは私たちの候補製品をさらに開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
私たちは買収と許可を通じて私たちの候補製品に必要な権利を獲得したり維持することができないかもしれない。
私たちの開発計画は将来的に第三者が持つ独占権を使用する必要があるかもしれないので、私たちの業務の成長は、これらの第三者の独占権を取得、許可、または使用する能力にある程度依存するかもしれません。私たちは、商業的に合理的な条項、または第三者から、私たちの候補製品にとって必要と考えられる任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権または許可内の許可を得ることができないかもしれません。私たちがこのような必要な知的財産権を許可することができても、それは非排他的な条項で行われる可能性があり、競争相手や他の第三者が私たちに許可された同じ知的財産権にアクセスできるようにするためには、多くの許可と使用料を支払う必要があるかもしれない。第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、一部のより成熟した企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとる可能性がある。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資を適切なリターンを得るための条項で許可したり、第三者の知的財産権を取得することができないかもしれないし、全くできないかもしれない。私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、私たちが獲得した既存の知的財産権を維持することができなければ、関連計画や候補製品の開発を放棄しなければならないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります
私たちは将来的に他の会社と許可協定を締結して、私たちの既存または未来の研究を推進したり、私たちの既存または未来の候補製品の商業化を可能にしたりするかもしれない。これらのライセンスは、すべての関連する使用分野および将来、私たちの技術および製品の開発、またはそれを商業化するすべての地域でそのような知的財産権および技術を使用することを望む独占的な権利を提供しない可能性があります。この場合、私たちは私たちの候補製品を再設計したり、それらを製造する方法を再設計するために多くの時間と資源を必要とするかもしれないが、これらはすべて技術的にも商業的にも不可能かもしれない。もし私たちがそれができなければ、影響を受けた候補製品を開発したり商業化することができないかもしれません。承認されれば、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を大きく損なう可能性があります。第三者特許が存在しない保証を提供することはできません。これらの特許は、現在の製造方法、候補製品、または未来の方法または候補製品に対して強制的に実行され、私たちの製造を禁止することをもたらすかもしれません
80
将来の販売、又は、我々の将来の販売については、特許使用料及び/又は他の形態の賠償を第三者に支払う義務があり、これは重大である可能性がある
私たちは、私たちまたは任意の未来のライセンシーの特許および他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに挑戦する対象になる可能性があります。
私たちは、私たちまたは任意の未来のライセンシーの特許または他の知的財産権における元従業員、協力者または他の第三者が発明者または共同発明者としてクレームを受ける可能性がある。特許出願上適切な発明者が示されていないことは、その上で発行された特許が強制的に実行できない可能性がある。発明権紛争は、発明者として指定された異なる個人の貢献に関する相互矛盾した意見、外国国民が特許標的開発に参加する外国法律の影響、我々の候補製品の開発に参加する第三者の義務衝突、または潜在的な共同発明の共同所有権に関する問題によるものである可能性がある。訴訟は、これらと他の挑戦在庫または所有権のクレームを解決するために必要かもしれない。代替または追加として、私たちはこのような知的財産権上の私たちの権利範囲を明確にするために協定を締結することができる。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある
任意の将来の許可者は、第三者コンサルタントまたは協力者または第三者(例えば、米国政府)からの資金に依存する可能性があり、したがって、これらの許可者は、私たちが許可を得た特許の唯一および独占所有者ではない。もし他の第三者が私たちが特許を許可する所有権または他の権利を持っている場合、彼らはこれらの特許を私たちの競争相手に許可し、私たちの競争相手はそれと競争する製品と技術を販売することができるかもしれない。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼすかもしれない
また、私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を実行することができないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります
私たちは将来的に協力や戦略同盟を形成したり、許可手配を達成したりする可能性があり、私たちはそのような連合や許可手配に参加しないかもしれないし、これらの連合や許可手配の利点も達成しないかもしれない。
私たちが未来に参加するどんな協力も成功しないかもしれないし、私たちはそのような協力に全く参加しないかもしれない。私たちの協力計画の成功は未来のどんな協力者の努力と活動に大きく依存するだろう。協力は多くのリスクに直面しています
| ● | 協力者は彼らが協力の努力と資源に適用することを決定する上で大きな自由裁量を持っている |
| ● | パートナーは、私たちの候補製品の開発および商業化を行わない可能性があり、または試験または試験結果、競合製品の買収によるその戦略的重点の変化、資金の利用可能性または他の外部要因(例えば、資源の移転または競争優先度を創出するビジネス統合)または持続的な新冠肺炎疫病に基づいて、開発または商業化計画を継続しないか、または継続するか、または商業化計画を選択する可能性がある |
| ● | 協力者は、第三者開発と直接または間接的に我々の候補製品と競合する製品を独立して開発することができ、または第三者開発と直接または間接的に競合する製品を開発することができる |
81
| ● | 1つまたは複数の製品に対してマーケティング、製造、および流通の権利を有する協力者は、これらの活動を行うのに十分な資源を投入しないか、またはこれらの活動を満足に行うことができない可能性がある |
| ● | 私たちは私たちの協力者に独占的な権利を与えることができ、これは私たちが他人と協力することを阻止するだろう |
| ● | 協力者は、私たちの知的財産権を正しく維持したり守ったりしていないかもしれないし、私たちの知的財産権または固有の情報を何らかの方法で使用して、それによって実際または脅威の訴訟を引き起こし、それによって私たちの知的財産権または独自の情報を危険にさらしたり、私たちを潜在的な責任に直面させたりすることができる |
| ● | 将来の製品候補の研究、開発または商業化の遅延または終了を引き起こす、または経営陣の注意とリソースをそらす高価な訴訟または仲裁につながる当社と協力者の間に紛争が発生する可能性があります。 |
| ● | コラボレーションが終了し、終了した場合、適用可能な将来の製品候補の更なる開発または商業化を追求するための追加資本が必要となる可能性があります。 |
| ● | コラボレーターは、当社とのコラボレーションによって生じる当社の製品候補をカバーする知的財産を所有または共同を所有する場合があり、そのような場合、当社はそのような知的財産を開発または商業化する排他的権利を有しません。 |
| ● | 協力者の販売およびマーケティング活動または他の操作は、民事または刑事訴訟を引き起こすために、適用される法律に適合しない可能性がある |
私たちが合意における私たちの義務を履行できなかった場合、これらの合意に基づいて、候補製品の開発または商業化権利を許可または取得したり、第三者からデータを取得したりすることができなければ、私たちの業務に非常に重要な権利を失う可能性があります。
私たちは将来、第三者から候補製品またはデータを取得する許可内または他の方法で開発権または商業化権利を得ることができ、任意の将来の許可者は、第三者会社、コンサルタントまたは協力者に依存するか、または第三者の資金に依存して、許可者が私たちの許可内の特許の唯一および独占所有者ではないようにすることができる。将来のいずれかの許可者がこれらの特許を起訴、保守、強制執行および保護できなかった場合、またはこれらの特許の権利を失う場合、私たちが許可した権利は減少または廃止される可能性があり、私たちが開発および商業化することは、そのような許可権利によって制約される可能性のある将来の候補製品の権利が悪影響を受ける可能性がある。我々は努力したにもかかわらず，将来の許可者は，我々が実質的にライセンス契約下の義務に違反していると結論する可能性があるため，ライセンス契約を終了する権利があり，このようなライセンスプロトコルがカバーする候補製品や技術を開発·商業化する能力を失う可能性がある.このような許可内で終了する場合、または基礎特許が予期される排他性を提供できない場合、私たちの競争相手は、規制部門の承認を自由に求め、私たちの候補製品と同じ製品を市場に出すことができ、そのような内部許可の許可者は、特許または他の知的財産権に依存する候補製品を開発または商業化することを阻止する可能性があり、これらの特許または他の知的財産権は、このような終了合意の対象である。このような事件のいずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある
ライセンス契約によると、知的財産権に関する論争が発生する可能性があります
| ● | ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題； |
| ● | 許可協定の下での私たちの財政的または他の義務； |
| ● | 私たちのプロセスは、ライセンス契約に拘束されていないライセンス側の知的財産権をどの程度侵害しているのか |
82
| ● | 私たちの協力開発関係に基づいて、特許と他の権利を再許可する |
| ● | ライセンス契約の下での私たちの義務とどのような活動がこれらの義務を満たしていますか |
| ● | 任意の未来の許可者および私たちおよびそのパートナーが知的財産権を共同で創造または使用することによって生じる発明およびノウハウの発明権または所有権； |
| ● | 特許技術発明の優先権 |
さらに、将来の任意の許可プロトコルは複雑である可能性があり、そのようなプロトコルのいくつかの条項は様々な解釈の影響を受ける可能性がある。可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連知的財産権に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。また、私たちが将来許可する可能性のある知的財産権紛争が、商業的に許容可能な条項で将来の許可手配を維持する能力を阻害したり弱体化したりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに悪影響を及ぼす可能性がある
私たちが未来に締結したどんな許可協定も、第三者によって保持されているいくつかの権利によって制限されるかもしれない。
我々との関連協定によれば、任意の将来の許可者は、学術および研究用途のために基礎候補製品を使用すること、候補製品に関連する研究の一般的な科学的発見を発表すること、候補製品に関連する科学および学術情報を慣例的に開示すること、またはいくつかの地域で候補許可製品を開発または商業化することを含むいくつかの権利を保持することができる
また、特許·商標法改正法(ベハ·ドール法案)によると、米国連邦政府はその財政援助の下で発生した発明に対して何らかの権利を保持している。連邦政府は自身の利益のために“非排他的、譲渡不可能、撤回不可能、支払済み許可証”を保持している。ベッハ-ドール法案はまた連邦機関に“デモの権利”を提供した。進行権は、政府が特定の場合、請負業者または特許所有権相続人に“責任のある1つまたは複数の出願人”に“非排他性、部分排他性または排他的許可”を付与することを要求することを許可する。もし特許所有者がそうすることを拒否した場合、政府は自分で許可を与えることができる。私たちは学術機関と協力して、私たちの臨床前研究や開発を加速することを選択することができるかもしれない。私たちは現在、大学パートナーを連邦資金を混合する可能性のあるプロジェクトに参加させていませんが、大学パートナーを参加させることは避けていますが、ベハ-ドール法案によると、いかなる共同開発の知的財産権も政府の権利の影響を受けないことを保証することはできません。これまで、私たちのライセンスは進行権の制約を受けていなかったにもかかわらず、将来、私たちの業務に重要であるかもしれない技術を共同で持っていれば、この技術は連邦資金によって完全にまたは部分的に開発されており、ベハ-ドール法案の制約を受けて、私たちがそのような技術をカバーする特許を強制的に実行または他の方法で利用する能力は悪影響を受ける可能性がある
米国や他の管轄区特許法の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、私たちの候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他の生物製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を獲得、保護、維持と実行することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている。米国特許法または特許法解釈の変化は、特許出願起訴および発行された特許の実行または弁護をめぐる不確実性およびコストを増加させる可能性があり、発明、取得、維持、実行および保護の能力を弱める可能性があり、より広く言えば、私たちの知的財産権の価値に影響を与えたり、将来所有および許可された特許の範囲を縮小したりする可能性がある。2011年9月16日に法律となった“ライシー·スミス米国発明法”(Leahy-Smith Act)に署名することを含む米国および他の国の特許改革立法は、2013年3月以降に提出された特許出願の起訴や、将来発表される特許の執行または弁護、または2023年3月以降に提出される特許出願をめぐる優先権の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。Leahy-
83
スミス法案にはアメリカ特許法のいくつかの重大な修正が含まれている。これらの条項は、特許出願起訴方式に影響を与える条項を含み、既存技術を再定義し、競争相手に特許の有効性に挑戦するために、より効果的かつ費用効果的な方法を提供する。これらの措置は、特許訴訟中に米国特許商標局が以前の技術を第3の方向に提出することを可能にすることと、米国特許商標局によって管理される許可後のプログラム(ライセンス後審査、当事者間の審査および派生プログラムを含む)が特許有効性を攻撃する追加の手続きとを含む
また、これらのUSPTO付与後訴訟における証拠基準は、米国連邦裁判所が特許請求の無効を宣言するために必要な証拠基準よりも低いため、第三者は、USPTO手続において、USPTOが権利請求を無効にするのに十分な証拠を提供する可能性があり、同じ証拠が最初に地域裁判所訴訟で提出された場合には、権利請求を無効にするのに十分ではない。したがって、第三者は、USPTO手続きを使用して、私たちまたは任意の未来のライセンサーの特許主張を無効にしようと試みる可能性があり、第三者が最初に被告として地域裁判所訴訟で疑問を提起すれば、これらの権利主張は無効にならない。したがって、Leahy-Smith法案およびその実施は、私たちまたは任意の未来のライセンシーの特許出願をめぐる起訴、および私たちまたは任意の未来のライセンス者が将来発表する特許の実行または弁護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある
2013年3月以降、“ライシー·スミス法案”によれば、米国は第1の発明者から出願制に移行し、このような制度の下で、他の法定要件が満たされたと仮定すると、第1の特許出願を提出した発明者は、第三者が第1の発明によって要求された発明であるか否かにかかわらず、発明の特許を取得する権利がある。したがって、2013年3月以降であるが、同じ発明を含む出願を提出する前に米国特許商標局に特許出願を提出した第三者は、当該第三者が発明を行う前にこの発明を作成したとしても、我々の発明または任意の将来のライセンシーをカバーする特許を付与することができる。これは私たちが発明から特許出願までの提出時間を認識することを要求するだろう。米国およびほとんどの他の国/地域の特許出願は、提出後または発行前の期間は秘密であるため、(I)私たちの候補製品および私たちが開発する可能性のある他の独自技術に関連する任意の特許出願、または(Ii)発明私たちまたは任意の未来のライセンス者の特許または特許出願に要求される任意の発明を最初に提出することを決定することはできない。私たちが効果的かつ強制的に実行可能な特許を持っている場合であっても、他方が私たちの出願日前にその発明を商業に使用していることを証明することができる場合、または他方が強制許可から利益を得ることができる場合、私たちは、他の人が要求された発明を実践することを排除することができない。しかし、Leahy-Smith法案およびその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴および将来発行される特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある
また、薬品研究開発と商業化における企業の特許地位は特に不確定である。近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許権者の権利を弱めるかを決定している。米国議会、米国裁判所、米国特許商標局、および他の国の関連立法機関の将来の行動によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちまたは任意の未来のライセンシーが新しい特許を取得する能力、および私たちまたは任意の未来のライセンス者が将来獲得する可能性のある特許を弱める可能性がある。私たちは裁判所、アメリカ議会、あるいはアメリカ特許商標局の将来の裁決が私たちの特許価値にどのように影響するか予測できない。他の管轄区域特許法の任意の類似した不利な変化は、我々の業務、財務状況、運営結果、および将来性にも悪影響を及ぼす可能性がある
2012年、欧州特許パッケージ(EU Patent Package)法規が採択され、欧州特許に関連する訴訟に単一の汎欧州統一特許と新しい欧州統一特許裁判所(UPC)を提供することを目標とした。EU特許一括計画は2023年6月1日から実施される。したがって，EU特許パッケージの承認前に発表された特許を含むすべての欧州特許は，現在デフォルトで自動的にUPCの管轄に属する。UPCが生物技術と製薬業界が付与した欧州特許にどのように影響するかはまだ確定されていない。もし私たちのヨーロッパ特許出願が発表されたら、UPCで挑戦されるかもしれない。UPCが存在した最初の7年間，UPC立法は特許所有者がその欧州特許をUPCの管轄から選択することを許可した。私たちはUPCから私たちの未来のヨーロッパ特許を脱退することを決定するかもしれないが、そうすることはUPCのメリットを実現することを阻止するかもしれない。また、もし私たちがUPCで脱退を選択するすべての手続きと要求に適合しなければ、私たちの未来のヨーロッパ人は依然としてUPCの管轄下にあるかもしれない。UPCは私たちのヨーロッパ特許を集中的に撤回し、許可するために、私たちの競争相手に新しいフォーラムを提供します
84
競争相手が汎ヨーロッパ禁止を獲得する可能性がある。このような特許保護の喪失は、私たちの業務および私たちの技術および候補製品を商業化する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、それによって、私たちの業務、財務状況、見通し、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある
特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要件に適合しない場合、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
我々の特許及び特許出願の有効期間内には，米国特許商標局及び米国以外の様々な政府特許機関に定期維持費，継続費，年会費，及び特許及び/又は出願に関する様々な他の政府費用を支払わなければならない。私たちは私たちの外部特許弁護士がアメリカとアメリカではない特許代理機関にこれらの費用を支払うことに依存している。米国特許商標局および様々な非米国政府特許機関は、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。多くの場合、不注意は、滞納金を支払うことによって、または規則を適用する他の方法によって救済することができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連法ドメインの特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、潜在的な競争相手が市場に参入する可能性があり、このような状況は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある
特許条項は製品または候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が直ちに支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、その最初の米国非一時的または国際特許出願提出日から20年である。様々な延期があるかもしれないが、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。たとえ私たちの製品または候補製品が特許を取得しても、特許有効期限が満了すると、私たちは模倣薬または生体模倣薬を含む競争製品からの競争に直面する可能性がある。製品または新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、そのような製品または候補製品を保護する特許は、そのような製品または候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他の会社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために、十分かつ持続的な権利を提供できないかもしれない
もし私たちが私たちの候補製品のために特許期間を延長しなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれない。
我々の候補製品に対するFDAの規制承認の時間、期限、および詳細によれば、私たちが将来所有する可能性のある1つまたは複数の発行された米国特許または発行された米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復行動”(Hatch-Waxman修正案)によって限られた特許期間延長を受ける資格があるかもしれない。ハッジ·ワックスマン修正案は、FDA規制審査過程で失われた特許期間の補償として、特許展期間を最長5年とすることを許可している。1つの特許期間の延長は、製品が承認された日から14年を超えてはならず、1つの特許を延長することしかできず、承認された薬物、その使用方法又はその製造方法に関する請求項を延長することしかできない。一部の外国司法管轄区域にも、規制審査による商業化遅延を補償するための同様の特許期間回復条項があり、例えば欧州では、補充保護証明書に基づいている。しかし，テスト段階や規制審査中に職務調査が行われていない，適用の最終期限内に出願できなかった，関連特許の満了前に出願を提出できなかった，または適用要件を満たしていなかったなどの理由で，我々の出願のいかなる延期も得られなかった可能性がある.また，第三者から許可された特許に基づいて特許期間の延長を求めたい場合には，その第三者の協力が必要となる。しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちが要求したものよりも短い場合、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を受ける可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは実質的に損なわれる可能性がある
85
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
特許提供の保護に加えて、特許を出願できないノウハウ、特許を実施することが困難なプロセス、および私たちの製品発見および開発中にノウハウ、情報または技術に関連する任意の他の要素を保護することを求めており、これらのノウハウ、情報または技術は、私たちの特許カバー範囲内ではない。私たちは私たちの商業秘密を意味的に保護できないかもしれない。私たちは、私たちのすべての従業員に彼らの発明を譲渡することを要求し、私たちのすべての従業員、コンサルタント、コンサルタント、および私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスできる第三者に秘密協定を締結することを要求していますが、私たちのビジネス秘密および他の機密固有情報が競争相手に漏洩しないか、または競争相手が他の方法で私たちのビジネス秘密または独立開発と実質的に同じ情報および技術を獲得しないかを決定することはできません。また、一部の外国の法律の専有権に対する保護程度や方式は米国国内の法律とは異なる。私たちは、個人当事者または外国行為者による直接侵入、および国家行為者に関連しているか、または国家行為者によって制御されている人を含む、現在または未来のパートナー、協力者、請負業者、および商業秘密が盗まれるリスクの高い他の国に位置する他の人と、私たちの商業秘密および独自技術を共有する必要があるかもしれない。したがって、私たちはアメリカでも海外でも、私たちの知的財産権を保護して守ることで大きな問題に直面するかもしれない。もし私たちが不正に第三者に私たちの知的財産権を開示することを阻止できなければ、私たちは私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができなくなり、これは私たちの業務、経営業績、財務状況に重大な悪影響を及ぼすかもしれない
許可されていない開示や他の方法で商業秘密を漏洩することを監視し、発見することは困難であり、私たちは私たちがこのような漏れを防止するステップが十分であるか、または十分であるかどうかも分からない。もし私たちが第三者が私たちの商業秘密を不正に取得して使用した疑いを強制するなら、これは高価で時間がかかるだろうし、結果は予測できないだろう。しかも、アメリカ以外の裁判所は商業機密を保護することをあまり望まないこともある。もし私たちが第三者が私たちのどんな商業秘密を使用するのを阻止するために法廷に訴えることを選択すれば、私たちは巨額の費用を生むかもしれない。私たちが勝訴しても、このような訴訟は私たちの時間と他の資源を消費するかもしれない。例えば、我々の業務の重要な要素は、遺伝学、ゲノム学、プロテオミクス、バイオマーカーおよびサンプル、ならびに関連プロセスおよびソフトウェアに関連するサンプル調製、製造方法、独自アッセイ、計算生物アルゴリズム、データ分析、および機械学習のセキュリティ面を含み、著者らの協力者の商業秘密を含む非特許商業秘密に基づいている。たとえば，我々の協力者Foresite Labsは広範なビジネス秘密アルゴリズム，機械学習，人工知能分析技術を利用しており，我々はこれらのビジネス秘密を維持することに依存している.私たちは、当社の従業員やコンサルタントと契約を締結することを含む、当社の独自情報およびビジネス秘密を保護する措置をとっていますが、第三者は、実質的に同じ独自の情報および技術を独立して開発したり、他の方法で私たちのビジネス秘密を取得したり、当社の技術を開示したりすることができます
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、またはコンサルタントが、彼らの現在または前任雇用主たちのいわゆる商業機密を誤って使用または開示したと主張するか、または私たち自身の知的財産権を持っていると主張するかもしれない。
私たちの一部の従業員、コンサルタント、またはコンサルタントは過去にあり、将来は私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われるかもしれない。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む任意のそのような個人の現職または前任雇用主の知的財産権を使用または開示していると告発される可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、お金の損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権を失う可能性がある。このような技術や機能を統合できないことは、私たちの業務を損ない、私たちの技術や候補製品の商業化に成功することを阻止するかもしれません。さらに、私たちはこのようなクレームによって人員を損失する可能性があり、そのような訴訟またはその脅威は、私たちが従業員を雇ったり、独立請負業者と契約を結ぶ能力に悪影響を及ぼす可能性があります。キーパーソンや彼らの作業製品の流出は、私たちの技術または候補製品を商業化する能力を阻害または阻止する可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。このようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある
86
さらに、私たちは将来、私たちの特許または特許出願の所有権を主張する元従業員、コンサルタント、または他の第三者からクレームを受ける可能性がある。このような任意の提出または手続きにおいて不利な裁決を下すことは、排他的または運営の自由を失うことをもたらす可能性があり、または特許主張の全部または部分的な縮小、無効または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が私たちに支払うことなく、同様の技術および療法を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または私たちの技術および候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。これらの課題はまた、第三者特許権を侵害することなく、当社の技術および候補製品を開発、製造、または商業化することができない可能性があります。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の技術および候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
我々の未登録商標、商号、または将来の登録商標は、挑戦、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標が侵害されていると判断される可能性がある。商標登録過程で、私たちは米国特許商標局または他の外国司法管轄区から私たちの出願の拒絶を受けることができる。私たちはこの拒否に答える機会があるにもかかわらず、私たちはそれらを克服できないかもしれない。また，米国特許商標局や多くの外国司法管轄区の類似機関では，第三者は係属中の商標出願に反対し，登録商標の取り消しを求める機会がある。私たちの商標に反対したり取り消したりするかもしれませんが、これらの商標は存在し続けることができないかもしれません。また、私たちは、私たちが登録したかどうかにかかわらず、私たちの候補製品と共に使用されるどんな名前もFDAの承認を受けなければならないと提案しています。ヨーロッパにも似たような要求がある。FDAは、通常、他の製品名と混同される可能性がある可能性を含む、提案された製品名を検討する。FDAまたは外国司法管轄区域の同等の行政機関が私たちが提案した任意の独自製品名に反対する場合、私たちは、適用商標法の資格に適合し、第三者の既存の権利を侵害せず、FDAのために受け入れられる適切な代替名を決定するために、多くの追加資源を必要とするかもしれません。さらに、多くの国では、商標登録を所有し維持することは、高級商標所有者がその後に提起した侵害クレームに対して十分な弁護を提供できない可能性がある
私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれません。私たちは私たちが関心のある市場の潜在的なパートナーや顧客の中で知名度を確立するために必要です。時々、競争相手や他の第三者は、私たちと同様の商号や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の登録または未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提出することができる。長期的には、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。商標、商号、ドメイン名、または他の知的財産権に関連する独自の権利を実行または保護する努力は無効である可能性があり、大量のコストおよびリソース移転をもたらす可能性があり、私たちの業務、財務状態、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性があります
政府の規制に関連するリスク
私たちの候補製品が規制機関の承認を得ても、私たちは持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、多くの追加費用を招く可能性がある。また、私たちの候補製品が承認されれば、ラベルや他の制限、市場撤退の影響を受ける可能性がある。もし私たちが法規の要求を守らなければ、あるいは私たちの候補製品が思わぬ問題に遭遇したら、私たちも処罰を受けるかもしれません.
私たちまたは将来のパートナーが私たちの候補製品のために獲得した任意の規制承認は、製品上場によって承認された指定用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、または候補製品の安全性および有効性を監視するために、コストの高い上場後のテストおよび監督要件を含む可能性がある
87
さらに、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちの候補製品を承認する場合、製品の製造過程、ラベル、包装、流通、承認後の監視とAE報告、貯蔵、輸入、輸出、広告、販売促進、記録保存は、広く持続的な規制要件を受けるだろう。FDAは重要な上場後の権力を持ち、新しいセキュリティ情報に基づいてラベルを変更することを要求する権力と、発売後の研究或いは臨床試験に製品使用に関連する安全リスクの評価を要求すること、或いは市場からその製品をリコールすることを要求する権力を含む。FDAはまた、承認された薬物の流通または使用にさらなる要求または制限を加える可能性がある承認後のREMSを要求する権利がある。比較可能な外国の規制機関は似たような権力を持っているかもしれない。我々は将来の製品を製造するための製造施設であり，あればFDAや他の規制機関の定期審査や検査も受け，引き続きcGMP要求に適合しているかどうかを含む。もし私たちの第三者製造業者、製造プロセス、または施設が任意の新しいまたは以前に未知の問題を発見した場合、製品を市場から引き下げることを含む製品、製造業者、または施設の制限を引き起こす可能性がある。第三者メーカーに依存することが予想されるため，このようなメーカーが適用ルールや法規を遵守する場合を限定的に制御する
しかも、どんな製品宣伝と広告もまた規制要件と持続的な規制審査を受けるだろう。例えば、FDAと同様の外国規制機関は、製造業者がその製品を使用する通信に厳しい制限を加えている。臨床医は非ラベル用途の製品を開発する可能性があるが、FDAおよび類似の外国規制機関は、医師の独立した医療判断における医師の薬物治療選択を規範化していないため、FDAおよびこのような類似の外国規制機関は、製品ラベルの外用途に関する販売促進情報を会社またはその販売者から制限している。具体的には、FDAが付与した任意の規制承認は、FDAが製品が安全かつ有効であると考えている特定の疾患および適応に限られており、任意の製品を普及させる能力は、FDAが特に承認している適応に限定されるであろう。似たような制限は他の国にも適用される。EUでは、医薬製品に関連する販売促進材料および広告が製品の製品特性要約(SmPC)に適合することを適用する法律が求められており、これは、マーケティング許可に関連する国家主管部門の承認を必要とする可能性がある。SmPCは，医師に安全かつ有効な製品の使用に関する情報を提供するファイルである。SmPCに該当しない販促活動はラベル外とされ、EUでは禁止されている。もし私たちがこのようなラベル外の使用を普及させることを発見されたら、私たちは重大な責任を負うかもしれない。また、候補製品に対して対面比較臨床試験を行わなければ、候補製品の販売促進材料の中で他の製品について比較声明を提出することはできません。FDAが承認したラベルや他の外国規制機関が承認したラベルと一致しない方法で私たちの製品を宣伝したり、他の面でFDAの規定や同様の外国規則に適合していなければ、法執行行動の影響を受ける可能性があります。米連邦政府は、ラベル外使用の不当な普及の疑いがある会社に巨額の民事と刑事罰金を科し、いくつかの会社がラベル外販売促進に従事することを禁止している。FDAはまた、企業に同意法令または永久禁止を締結し、これらの法令または永久禁止に基づいて、特定の販売促進行為を変更または制限することを要求する
その後、予想されていない深刻度または頻度の高級エンジニア、または私たちの第三者製造業者または製造プロセス、または私たち、私たちの契約製造業者またはサービスプロバイダまたは協力者が法規要件を遵守できなかったことを含む製品に以前に未知の問題が存在することが発見され、他に加えて、以下のようになる可能性がある
| ● | 製品の販売または製造を制限し、製品を市場からリコールまたは自発的または強制的にリコールすること |
| ● | 製品の流通或いは使用の制限、或いは発売後の研究或いは臨床試験の要求を行う |
| ● | 経営制限 |
| ● | 臨床試験に罰金、警告、または無見出し手紙または一時停止を科す |
88
| ● | FDAまたは同様の外国規制機関は、承認待ち申請または承認申請を拒否または遅延させた補充剤； |
| ● | 一時停止、変更、または製品承認の撤回； |
| ● | 輸入または輸出の許可を差し押さえ、差し押さえたり、または拒否したり； |
| ● | 民事または刑事処罰を禁令または適用する |
上記のいずれかの事件や処罰が発生すると、候補製品を商業化し、収入を創出する能力を抑制する可能性があり、対応するために多くの時間と資源が必要となり、負の宣伝が生じる可能性がある
FDAと同様の外国規制機関の政策は変更される可能性があり、追加の政府法規が公布され、我々が開発した任意の候補製品の上場許可を阻止、制限、または延期する可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度も予測できない。もし私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、あるいは規制コンプライアンスを維持できない場合、私たちは法執行行動の影響を受ける可能性があり、利益を達成したり維持したりすることができないかもしれない
最近公布された立法、将来の立法、その他の医療改革措置は、候補製品の規制許可を得て商業化する難しさとコストを増加させ、私たちが設定する可能性のある価格に影響を与えるかもしれない。
米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムは、コスト制御措置を含む複数の立法·規制改革を継続しており、これらの措置は、新薬の保証範囲や精算範囲を減少または制限し、規制部門の承認を得た候補製品を収益性のある方法で販売する能力に影響を与える可能性がある。特に，米国連邦や州レベルでは，医療コストの低減と医療の質の向上を図る取り組みが継続されている
例えば、2010年3月、米国では“医療·教育和解法案”(総称してACAと呼ぶ)で改正された“患者保護·平価医療法案”が公布され、政府や民間保険会社が医療に資金を提供する方法が大きく変更された。ACAには、医療保険を取得する機会の拡大、医療支出の増加の減少または制限、詐欺および乱用に対する救済措置の強化、医療および医療保険業界の新たな透明性要件の増加、医療業界への新たな税費の徴収、および追加の医療政策改革を実施するための条項を含む、薬品の収益性を低下させる可能性のある条項が含まれている
さらに、ACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。例えば，2021年1月1日に施行された“2021年米国納税者救済法”は，薬品メーカーが医療補助薬品リベート計画に基づいて借りたリベート金額の法定上限を廃止し，これまでこの上限は保険外来薬品メーカー平均価格の100%であった
また、処方薬のコストが上昇していることを受けて、米国政府は薬品定価のやり方の審査を強化した。医療改革措置は最近2022年8月にIRAを公布し、衛生と公衆サービス部(HHS)が毎年法定指定数の薬物と生物製品の販売価格を直接交渉することを許可し、医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)はMedicare B部分とD部分に基づいてこれらの薬物と生物製品を清算することを許可した。単源薬物の少なくとも7年間(生物製品は11年)の高支出単一由来薬物を承認して初めてCMSが選択して交渉する資格があり、交渉価格は選択年度後2年以内に発効する。連邦医療保険D部分製品の交渉は2024年に行われ、交渉価格は2026年に発効し、連邦医療保険B部分製品の交渉は2026年に始まり、交渉価格は発効する
89
2028年に発効。2023年8月、HHSは、交渉する10種類のMedicare Part D薬および生物製品を選択することを発表した。HHSは2024年9月1日までに協議された最高公平価格を発表し、法定最高価格を超えてはならない価格上限が2026年1月1日に発効する。1つのまれな疾患または状態についてのみ孤児薬を指定する医薬または生物製品は、アイルランド共和軍の価格交渉要件から除外されるが、複数のまれな疾患または状態の指定を受けた場合、または単一の指定されたまれな疾患または状態の範囲内でない適応が承認された場合、CMSが交渉のための薬物選択を評価した場合に、そのような追加の指定または失格の承認が撤回されない限り、この除外は失われるであろう。合意された価格は平均価格より卸売業者と直接購入者に大きな割引があります。この法律はまた、価格上昇率がインフレ率より大きい連邦医療保険D部分とB部分の薬品に対してリベートを徴収する。アイルランド共和軍はまた、ACA市場で医療保険を購入した個人に2025年まで強化された補助金を提供する。アイルランド共和軍は衛生·公衆サービス部長官が最初の数年に規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。IRAを守らないメーカーは民事罰金を含めて様々な処罰を受ける可能性がある。このような規定は法的挑戦を受けるかもしれない。例えば，高支出単一由来医薬品や生物製品販売価格交渉に関する条項は，製薬業者が起こした複数の訴訟で挑戦されている。したがって，アイルランド共和軍がどのように実施されるかは不明であるが，製薬業に大きな影響を与える可能性がある
州レベルでは、立法機関はますます立法を通じて薬品の定価を制御するための法規を実施し、価格或いは患者の精算制限、ある製品への参入の制限、価格の上昇を報告し、高コストの薬品を導入することを含む。いくつかの州では、他の国からのコストの低い薬物の輸入と大量購入を奨励する法律が公布されている。例えば、FDAは2020年9月にカナダからの薬品輸入計画の制定と提出に指導を提供する最終規則を発表し、FDAは2024年1月にフロリダ州で最初のこのような計画を承認した。また，地域医療当局や個別病院では，どの薬品やサプライヤーが処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムが使用されるようになってきている。これは私たちが商業化に成功した薬物製品の最終的な需要を減少させるか、あるいは私たちの製品の価格設定に圧力を与えるかもしれない
ACA、IRA、および将来取られる可能性のある任意の他の医療改革措置は、連邦医療保険および他の医療保険資金のさらなる減少、より厳しいカバー基準、新しい支払い方法、および私たちが受け取った任意の承認製品の価格の追加的な下振れ圧力をもたらす可能性があると予想される。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、承認されれば、収入を創出し、利益を達成することができ、あるいは候補製品を商業化することができるかもしれない
また、いくつかのヨーロッパ諸国(いくつかのEU加盟国を含む)で私たちの製品の精算を得るためには、追加のデータをまとめ、私たちの製品の費用対効果を他の利用可能な療法と比較する必要があるかもしれない。いくつかのEU加盟国では、大きな市場を代表する国を含め、このような医薬製品の価格設定と補償手続きがますます一般的になっている。HTAプロセスは、単一の国の国家ヘルスケアシステムにおける特定の医療製品の治療、経済、および社会的影響を評価するプログラムである。HTAの結果は、EU個別加盟国の主管当局がこれらの薬品の価格設定と補償地位を与えることに影響を与えることが多い。現在、EU加盟国間の定価と補償決定は特定の医薬製品のHTAの影響を受ける程度がそれぞれ異なる。2021年12月，EUはHTAに関する第2021/2282号条例を採択し，第2011/24/EU号指令を改正した。HTA条例は2022年1月に施行されているが，2025年1月から適用され，その間に実施に関する準備や手順がとられる。適用されると、それは関連製品に従って段階的に施行されるだろう。この条例はEU加盟国の新医薬製品を含む衛生技術の評価における協力を促進し、これらの領域の共同臨床評価にEUレベルの協力基礎を提供することを目的としている。EU加盟国がEU範囲で汎用的なHTAツール、方法、プログラムを使用することを可能にし、患者に最大の潜在的影響を有する革新的な衛生技術の共同臨床評価、共同科学相談、開発者がHTA当局にアドバイスを求めることを含む4つの主要分野で協力することができる
90
新たに出現した衛生技術を決定し、将来性のある技術を早期に確定し、他の分野で自発的な協力を継続した。個別EU加盟国は、衛生技術の非臨床(例えば、経済、社会、倫理)の評価を引き続き担当し、定価と精算について決定する。もし私たちがEU加盟国で私たちが開発に成功し、規制承認を得る可能性のある候補製品に対して有利な価格設定と清算の地位を維持できなければ、これらの製品はEUのいかなる予想収入と成長見通しにおいても否定的な影響を受ける可能性がある
医療提供者、医療機関、顧客および第三者支払者との業務および関係は、適用される反賄賂、リベート、詐欺および乱用、透明性および他の医療保健法律および法規の制約を受けることになり、これは、法執行行動、刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、行政負担、利益および将来の収入減少などの問題に直面する可能性がある。
私たちの将来の医療提供者、ヘルスケア組織、第三者支払者、顧客との手配は、私たちの候補製品の研究、マーケティング、販売、流通の私たちの候補製品の業務または財務配置と関係を制限するかもしれない幅広い適用された反賄賂、詐欺、乱用、および他の医療保健法律法規に直面するだろう。適用される連邦、州、外国の反賄賂と医療保険の法律と規制によると、
| ● | 連邦反リベート法規は、他の事項に加えて、個人および実体が直接または間接的に現金または実物の形態で報酬を請求、提供、受け入れ、または提供して、個人の推薦または購入を誘導または奨励し、任意の商品またはサービスを注文または推薦することを禁止し、これらの商品またはサービスは、連邦および州医療保健計画(例えば、連邦医療保険および医療補助)に従って全部または部分的に支払うことができる。個人またはエンティティは、法規または法規違反の具体的な意図を実際に知る必要がなく、違反を実施することができる |
| ● | 民事告発者または準個人または実体に対する訴訟によって実行することができる連邦虚偽請求法と、連邦民事罰金法とを含む連邦刑事および民事虚偽請求法であって、他に加えて、虚偽または詐欺的な支払い請求の提出または提出を故意に禁止することを禁止し、虚偽または詐欺的な支払いクレームの提出を故意に禁止し、虚偽記録または陳述の作成、使用または使用を招くことは、虚偽または詐欺的クレームに重要な意味を持ち、または連邦政府への支払いの義務を回避、減少または隠蔽するために意図的に虚偽陳述を行うことができる、連邦刑事および民事虚偽請求法。さらに、ラベル外販売促進を含むいくつかのマーケティング行為は、虚偽クレーム法律に違反する可能性もある。また、連邦“虚偽申告法”によると、連邦“反リベート条例”違反による物品やサービスのクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成していると断言できる |
| ● | “健康保険携帯および責任法案”(HIPAA)は、刑事および民事責任を規定しており、他の事項以外にも、詐欺の任意の医療福祉計画を知りながら故意に実行または実行しようとする計画を禁止したり、重大な事実を偽造、隠蔽または隠蔽したり、または医療福祉、プロジェクトまたはサービスの提供または支払いにおいて任意の重大な虚偽陳述を行うことを禁止している；連邦反控除法規と同様に、個人または実体は、この法規またはこの法規に違反する具体的な意図を実際に理解する必要がなく、違法行為を犯すことができる |
| ● | 連邦立法は一般に、ACAおよびその実施条例の一部として公布された医師支払い陽光法案と呼ばれ、この法案は、Medicare、Medicaidまたは児童健康保険計画に従って精算可能な保険薬品、設備、バイオ製品および医療用品を含むいくつかのメーカーが、臨床医師(医師、歯科医師、検眼師、足科医および脊椎マッサージ師を含むと定義される)、教育病院および何らかの他の医療保健提供者(例えば、医師アシスタントおよび医師)への何らかのお金および他の価値移転に関する情報をCMSに報告することを要求する |
91
| これらの臨床医とその直系親族が保有する所有権と投資権益； |
| ● | 1977年に改正された米国の“海外腐敗防止法”は、他の事項に加えて、米国企業およびその従業員および代理人が、外国政府関係者、国際公共組織および外国政府の所有または付属実体の従業員、外国政治職候補者、外国政党または官僚に腐敗または不正な支払いまたは任意の他の価値のあるものを提供、または間接的に提供することを禁止している |
| ● | 同様の国および外国の法律および法規、例えば、州および外国の反リベートおよび虚偽クレーム法律は、民間保険会社によって精算される保健項目またはサービスを含む非政府第三者決済者による保健項目またはサービスに関する販売またはマーケティング手配およびクレームに適用可能である |
| ● | ある州と外国の法律は製薬会社が製薬業界の自発的なコンプライアンスガイドラインと政府が公布した関連するコンプライアンスガイドラインを遵守することを要求し、また、薬品メーカーに臨床医師および他の医療保健提供者またはマーケティング支出と薬品定価情報に関連する情報を報告すること、および薬品販売代表の登録を要求する州と地方法律を報告することを要求する |
EUでは、製薬会社と医療専門家と医療機関との相互作用は、EUレベルでもEU個別加盟国でも、厳格な法律、法規、業界自律行動規則、医師職業行為規則の制約を受けている。EUでは、処方、推薦、裏書き、購入、供給、注文、または薬品の使用を誘導または奨励するために、医師に福祉または利点を提供することが禁止されている。医療専門家や協会との関係は厳しい反プレゼント法規や反賄賂法律に制約されており，これらの法律の範囲はEU諸国で異なる。さらに、国の透明性および報告規則は、医療専門家および協会に提供される価値移転を製薬会社に定期的(例えば、毎年)に報告/公表することを要求することができる
もし私たちまたは私たちの未来のパートナー、製造業者、またはサービスプロバイダが適用される連邦、州、または外国の法律または法規を遵守できなければ、私たちは法執行行動の影響を受ける可能性があり、これは私たちの候補製品の開発、マーケティング、販売に成功する能力に影響を与え、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちの製品に対する市場の受容度を低下させる可能性がある
我々の現在と将来の第三者の業務配置が適用される医療法律や法規に適合していることを確保するために努力しており、巨額のコストがかかる可能性がある。政府当局は、私たちの業務やり方が現在または未来に適合していないと結論するかもしれないが、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規の適用に関する現行または将来の法規、機関指導または判例法に関連している。もし私たちの業務がこのような要求に違反していることが発見された場合、私たちは、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、削減または再構成、私たちの業務の削減、FDAまたは同様の外国規制機関の承認を得る資格を失うこと、政府契約、医療清算または他の政府計画(MedicareおよびMedicaidまたは同様の外国計画を含む)、誠実な監督および報告義務または名声損害を含む重大な処罰を受ける可能性があり、これらはいずれも私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。このような危険が完全に除去されることは不可能だ。私たちの不正の疑いや疑いのある行動は、私たちの巨額の法的費用を招く可能性があり、私たちの弁護が成功しても、私たちの経営陣の業務運営への関心を移す可能性があります。さらに、お金、時間、そして資源の面で、適用された法律と法規を達成し、継続的に遵守することは私たちにとって高価かもしれない
米国以外の政府は厳しい価格制御を実施する傾向があり、これがあれば私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性がある。
いくつかの国、特にEUでは、処方薬の価格設定は政府によって統制されている。これらの国では、薬品が監督管理の承認を得た後、政府当局と価格交渉を行うのにかなりの時間がかかるかもしれない。場合によっては保証と精算または定価の承認を受ける
92
アメリカとアメリカでは、候補製品の費用対効果を他の利用可能な療法と比較する研究が必要かもしれません。また、米国以外の多くの国は限られた政府支援計画を持っており、私たちの候補製品などの薬品の精算を提供し、個人支払者に商業製品を獲得させることに重点を置いている。もし私たちの製品が精算を受けられない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価レベルが満足できなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります
私たちは厳格で変化するアメリカと外国の法律、法規、規則、契約義務、政策、そしてデータのプライバシーと安全に関する他の義務に支配されている。私たちが実際にまたはそのような義務を履行できなかったことは、規制調査または行動、訴訟、罰金および処罰、私たちの業務運営中断、名声損害、収入または利益損失、および私たちの業務、運営結果、および財務状況に対する他の不利な結果をもたらす可能性があると考えられている。
通常の業務プロセスにおいて、我々は、独自および機密の商業データ、商業秘密、従業員データ、知的財産権、臨床試験に関連する試験参加者データおよび他の敏感な第三者データ(総称して敏感なデータ)を含む個人データおよび他の敏感な情報を収集、受信、格納、処理、生成、使用、送信、開示、アクセス可能、保護、保護、処理、送信および共有(総称して処理または処理と呼ぶ)する。私たちのデータ処理活動は、様々な法律、法規、ガイドライン、業界基準、外部および内部プライバシーおよびセキュリティポリシー、契約要件、およびデータプライバシーおよびセキュリティに関連する他の義務のような多くのデータプライバシーおよびセキュリティ義務を負うことができます
様々な連邦、州、地方、および外国の立法および規制機関または自律組織は、既存の法律、規則または法規を拡張し、新しい法律、規則または法規を制定したり、データのプライバシーおよび安全に関する改正規則またはガイドラインを発表したりすることができる。予測可能な未来には、実施基準および法執行実践は依然として不確定である可能性があり、私たちはまだ未来の法律、法規、基準、またはその要求に対する見方が私たちの業務に与える影響を決定することができない
米国では、連邦、州、地方政府はデータ漏洩通知法、個人情報プライバシー法、消費者保護法を含む多くのデータプライバシーとセキュリティ法律を制定している。例えば、2009年に“衛生情報技術促進経済と臨床健康法”及びそのそれぞれの実施条例(総称してHIPAAと呼ぶ)によって改正されたHIPAAは個人が識別可能な健康情報のプライバシー、安全と伝送に対して具体的な要求を提出した。HIPAAのプライバシーやセキュリティ要求に制約された第三者(臨床試験データを取得した研究機関を含む)から健康情報を取得する可能性がある。事実と状況によると、私たちがHIPAAに違反したら、私たちは重大な処罰を受けるかもしれない
さらに、カリフォルニア消費者プライバシー法(CCPA)は、規制された企業がプライバシー通知において特定の開示を提供することを要求し、その情報を開示しない権利を選択することを含む、カリフォルニアの消費者、商業代表、および従業員の個人情報に適用される。CCPAは民事処罰及びあるデータ漏洩行為に対して法定損害賠償の個人訴権を有することを規定し、それによってデータ漏洩に関するリスクを増加させる可能性がある。CCPAは現在私たちに適用されていません。私たちは必要な年収を生成していないので、それは未来に私たちに適用されるかもしれません。また，CCPAには臨床試験の一部として収集された何らかの情報が含まれている限られた例外が含まれているにもかかわらず，CCPAは個人情報の処理に影響を与え，これらの情報をどのように解釈するかによってコンプライアンスコストが増加する可能性がある。さらに、CCPAの修正案は、カリフォルニア州住民に個人情報を訂正する権利および追加の選択脱退権利など、カリフォルニア州住民に追加的な権利を与えること、CCPAを専門に実行する規制機関を構築することを含むCCPAの要求を拡大する。バージニア州、コネチカット州、ユタ州、コロラド州などの他の州でも全面的なプライバシー法が採択され、他のいくつかの州および連邦と地方レベルでも同様の法律が考慮または公布されている。CCPAのような米国州プライバシー法は，臨床試験を背景に処理されたデータを免除する可能性もあるが，これらの事態はさらにコンプライアンス作業を複雑化させ，我々と我々が依存する第三者の法的リスクやコンプライアンスコストを増加させている。政府の活動に加えて、プライバシー擁護団体や科学技術や他の業界は、様々な新しい、追加的、または異なる自律基準を考慮しており、これは私たちに追加的な負担をもたらす可能性がある
93
米国以外の他の管轄地域にも、データプライバシーやセキュリティに関する様々な法律、法規、業界基準があり、これらの法律、法規、業界基準を遵守する必要があるかもしれません。たとえば，EUの一般データ保護条例(EU GDPR)とイギリスの同等法規(UK GDPR)を総称してGDPRと呼び，個人データの処理に厳しい要求を加えている.GDPRによると、会社はデータ処理および他の是正行動の一時的または最終禁止に直面している可能性があり、EU GDPR/イギリスGDPRによって規定されているGB 1750万に基づいて、会社は最高2000ユーロの罰金に直面する可能性があり、または場合によっては、違反業務の世界的な年収に4%の罰金を科す可能性があることに留意されたい。GDPRは，法的権限によってその利益を代表する様々なデータ当事者や消費者保護組織が提起した個人データの処理に関する個人訴訟も規定している.さらに、EU加盟国は、制限を含み、独自の法律および法規を制定し、健康に関連する個人データ、一意の識別目的のための生体識別データおよび遺伝情報を含む“特殊カテゴリの個人データ”の処理をさらに制限することを含むさらなる条件を導入する可能性があり、これは、このような特殊なカテゴリの個人データを処理する能力を制限し、コンプライアンスコストの増加を招き、最終的には私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある
また、データの現地化要求や国境を越えたデータの流れの制限により、個人データをヨーロッパや他の司法管轄区域から米国や他の国に移すことができない可能性がある。ヨーロッパと他の司法管轄区は、データの現地化または他の国への個人データの移転を制限するための法律を公布した。特に，欧州経済圏(EEA)やイギリスは，米国や他のプライバシー法が不足していると一般的に考えられている国への個人データの転送に大きな制限を与えている.現在、欧州経済区標準契約条項、イギリスの国際データ転送プロトコル/付録、EU-米国データプライバシーフレームワークおよびそのイギリス拡張(自己認証コンプライアンスへの移行を許可し、このフレームワークに参加する関連米国組織)のような個人データを法に基づいて欧州経済地域およびイギリスから米国に移転するための様々なメカニズムがあるが、これらのメカニズムは法的挑戦を受けており、これらの措置を満たすか、または依存して合法的に米国に個人データを転送することができる保証はない
他の司法管轄区域はそのデータ現地化と国境を越えたデータ転送法に対して類似の厳格な解釈を行う可能性がある。もし私たちが合法的な方法で個人データをヨーロッパ経済区、イギリスまたは他の司法管轄区域からアメリカに移していない場合、あるいは合法的な移転の要求が煩雑すぎる場合、私たちの業務中断または降格、巨額の費用で私たちの業務または全部の業務またはデータ処理活動を他の司法管轄区に移す必要があり、より多くの規制行動に直面し、巨額の罰金と処罰、データの転送ができないこと、パートナー、サプライヤーおよび他の第三者との協力、私たちの業務に必要な個人データの処理または移転を禁止することを含む重大な不利な結果に直面する可能性がある。また，個人データをヨーロッパ経済区やイギリスから他の司法管轄区，特に米国に移転した会社は，規制機関，個人訴訟当事者，維権団体のより厳しい審査を受けることになる。一部の欧州規制機関は、GDPRの国境を越えたデータ移転制限に違反した疑いがあるため、一部の会社に特定の資金を欧州への移転を一時停止または永久停止するよう命じている
データプライバシーやセキュリティ法律に加えて，データプライバシーやセキュリティに関する他の契約義務の制約を受けており，これらの義務を遵守する努力は成功しない可能性がある
これらすべてのデータプライバシーおよびセキュリティに関連する法律、規則、法規および契約義務、および任意の他のこのような変化または新しい法律、規則、法規または契約義務は、私たちの業務に重大な制限を加え、私たちに変更を要求したり、個人情報を収集、使用、保存、または処理することを制限することが可能であり、これは私たちのコンプライアンス費用を増加させ、私たちの業務コストをより高くまたは効率的にする可能性があります。さらに、このような変化は、適切なマーケティング戦略を策定し、私たちの成長戦略を効果的に実行する能力を損なう可能性があり、さらには、私たちが現在運営しており、将来その運営の司法管轄区域で特定の製品を提供することを阻止したり、そのような法律を遵守するために潜在的な責任を招くことを阻止したりすることができ、これは、逆に私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。これらの多く、複雑でよく変化する法規を遵守することは高価で困難であり、いかなるデータプライバシーやセキュリティ法律にも従わず、私たち、私たちのCROの1つ、CMO、他の第三者にも、これらに限定されないが、規制調査コスト、重大な罰金と処罰、補償性、特殊、懲罰性および法定損害賠償、訴訟(カテゴリクレームを含む)、私たちのデータプライバシーおよびセキュリティ実践に関する同意命令；訴訟(カテゴリクレームを含む)、私たちのデータプライバシーおよびセキュリティ実践に関する同意命令を含む、これらの多くの、複雑でよく変化する法規を遵守することは高価で困難である
94
個人情報に影響を与える情報セキュリティイベントが発生した場合、影響を受けた個人に通知を提供し、個人データ(臨床試験データを含む)の処理を禁止し、個人データの廃棄または使用を命令し、信用監視サービスおよび/または信用回復サービスまたは他の関連サービスを提供し、私たちの営業許可証に不利な行動をとること、名声損害、および禁止救済を行う。GDPRの実施は、臨床試験を含む敏感なデータを処理する上での私たちの責任と責任を増加させ、GDPRや他の適用される法律や法規を遵守するための追加的なメカニズムを構築する必要があるかもしれません。これは、経営陣の注意を分散させ、私たちの業務コストを増加させる可能性があります。さらに、データプライバシーおよびセキュリティに関する新しい規制または立法行動(適用される業界基準とともに)は、私たちの業務コストを増加させる可能性があります。このような点で、米国、欧州経済区、イギリス、その他の司法管轄区域には、プライバシーやデータ保護に関する新たな提案された法律、法規、業界基準が引き続き存在することが予想され、これらの将来の法律、法規、基準が私たちの業務に与える影響を決定することはできません
私たちは、私たちのデータプライバシーやセキュリティ義務を守る努力に失敗することがある(または失敗したと考えられる)。私たちまたは私たちの第三者サービスプロバイダは、任意の連邦、州または外国の法律、規則、法規、業界自律原則、業界標準または行動基準、規制ガイドライン、私たちが受ける可能性のあるコマンド、またはプライバシー、データ保護、データセキュリティ、または消費者保護に関連する他の法的義務を実際にまたは遵守できないと考えられており、私たちの名声、ブランド、および業務に悪影響を及ぼす可能性があります。契約によれば、私たちはまた、第三者がいかなる法律、規則および法規または他のプライバシーに関連する法的義務を遵守していないか、または意図的または許可されていない使用または開示、または当社の業務の一部として保存または処理されたデータの他の漏洩のコストまたは結果を賠償し、損害から保護することを要求される可能性がある。このような事件は、我々の業務運営中断または中断(臨床試験および候補製品の開発を含む)、個人情報を処理することができない、または特定の司法管轄区域で運営されることができない、私たちの製品を開発するか、またはそれを商業化する能力が限られている、時間および資源をかけて任意のクレームまたは調査のために弁護する、負の宣伝、または私たちのビジネスモデルまたは運営の重大な変化を含む、私たちの名声、業務または財務状態に悪影響を及ぼす可能性がある
私たちのCRO、CMO、または他の第三者サービスプロバイダが、私たちまたは私たちのサプライヤー、製造業者、試験参加者、従業員、および他の人の敏感なデータにアクセスできることを保証することはできません。私たちはこれらのデータに責任があり、彼らは私たちが加えた契約義務に違反しないか、またはプライバシー法律法規および/または逆に私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性がある私たちの義務に違反することを含む、私たちの業務に相応の影響を与える可能性のあるデータセキュリティイベントに遭遇しません。私たちの契約措置と私たち自身のプライバシーと安全保障に関する措置が、第三者がこのような情報を処理することに関連するリスクから私たちを保護することを保証することはできません。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある
私たちが収集、使用、開示、および他の方法で私たちに提供してくれたり、私たちが収集した個人情報を処理したりするプライバシーポリシーおよび慣行も公開されています。私たちは私たちの公開声明と文書を守るために努力しているにもかかわらず、私たちは時々それができないかもしれないし、それをしていないと思われるかもしれない。私たちが発表したプライバシーポリシーと他のデータプライバシーとセキュリティに対する約束と保証の声明は、詐欺的、不公平、または私たちの実際のやり方と一致しないことが発見された場合、潜在的なクレームに直面する可能性があります。私たちが実際に、または連邦、州または外国の法律、規則または法規、業界基準、契約または他の法的義務に準拠できていない、または任意の実際、知覚または疑われるネットワークセキュリティイベントは、不正アクセスまたは取得、発行、転送、または他の方法で個人情報または他の敏感なデータを損害するか否かにかかわらず、法執行行動および起訴、個人訴訟(カテゴリクレームを含む)、巨額の罰金、処罰(個人データの処理または廃棄または個人データの使用を禁止する命令を含む)および非難、影響を受ける個人の損害クレーム、規制調査および調査または負の宣伝を招き、名声被害をもたらす可能性がある。いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの1つまたは複数のビッグデータプライバシーまたはセキュリティクレームに対する成功主張が私たちの利用可能な保険範囲を超えている場合、または私たちの保険請求が変化した場合(保険料の増加または多額の免責または共同保険要件の強制実施を含む)が、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。しかも、私たちは既存の保険を保障することができません
95
保険は受け入れ可能な条項で提供され続けるか、あるいは私たちの保険会社は未来のいかなるクレームにも保険を提供することを拒否しないだろう
私たちの第三者への依存に関するリスクは
私たちは未来の許可者や協力者と衝突するかもしれません。これは私たちの候補製品の開発や商業化を遅延または阻止するかもしれません.
私たちは将来戦略的取引に入るかもしれませんが、私たちは臨床前または臨床データの解釈、マイルストーンの実現、契約義務の説明、サービス支払い、開発義務、または私たちの協力中に開発された知的財産権に関する紛争のような潜在的な許可者または協力者と衝突するかもしれません。もし私たちの未来のどの協力者とも衝突すれば、その協力者は私たちの最大の利益に反する方法で行動するかもしれない。いずれの場合も、候補製品の開発または商業化を遅延または阻止し、逆に収入の発生を阻止する可能性がある：マイルストーン支払いや印税に関する紛争；私たちの協力活動によって生じる知的財産権の不確実性は、将来の追加的な協力を阻止する可能性があり、この協力者は、データまたは材料を提供することを含む候補製品を開発または製造する際に協力することを望まない；協力者は、その開発および商業化活動の進展状況をいつでも通報したり、これらの活動の結果を開示することを許可したりすることを望まない。紛争を解決するために訴訟または代替紛争解決策を開始するか、またはいずれか一方が合意を終了しようと試みる
われわれはすでに第三者によるわれわれの臨床前研究と臨床試験を継続することを予想している。
著者らは未来に第三者臨床研究者、CROと臨床データ管理組織に依存して、著者らの現在或いは未来の候補製品の臨床前研究と臨床試験を行い、監督と監視するつもりである。われわれは現在これらの第三者に依存し続けているため，臨床前研究と臨床試験の時間，品質，その他の制御は，我々が独立して行う場合よりも少なくなる。この人たちはそうでもなく、私たちの従業員でもなく、私たちは彼らが私たちのプロジェクトに投入する時間と資源を制限するつもりだ。さらに、これらの参加者は他のエンティティと契約関係にある可能性があり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性があり、これは私たちの計画から時間と資源を消費するかもしれない
会社として、規制承認を得るために必要な申請の提出と支援には経験がありません。監督部門の承認を得るためには、広範な臨床前と臨床データ及び支持情報を監督機関に提出し、この適応に対する候補製品の安全性或いは有効性を確定する必要がある。規制承認を得るためには，適用された規制機関に製品製造過程に関する情報を提出し，適用された規制機関が製造施設や臨床試験地点を検査する必要がある
大規模な臨床試験は大量の財務と管理資源を必要とし、そして第三者の臨床研究者、CRO、パートナー或いは顧問に依存する。第三者臨床研究者或いはCROに依存することは私たちにコントロールできない遅延と挑戦に直面させる可能性がある。私たちは、これらの異なる施設を使用した製品治療の参加者の臨床結果を我々の製品登録に含めることを可能にするために、異なる施設で生産された製品間に十分な比較可能性を証明することができないかもしれない。さらに、私たちの第三者臨床製造業者は、彼らの重要な従業員の損失や彼らの原材料供給中断を含む、彼らの業務中断のため、私たちの候補製品を生産できないか、または他の方法で彼らの義務を履行できないかもしれません
96
私たちの開発活動でこのような第三者への依存はこのような活動に対する私たちの統制を減少させるだろう。しかし，我々のすべての臨床試験が適用された試験案や法律，法規，科学的基準に従って行われることを保証する責任があり，CRO，臨床試験場所，その他の第三者への依存はこれらの責任を免除しない。例えば，われわれのすべての臨床前研究が良好な実験室実践に従って行われていることを確保し，臨床試験はGCPと適用ルールに基づいて行われていることを確認していきたい。さらに、FDAおよび類似の外国監督機関は、データおよび報告の結果が信頼性かつ正確であることを保証し、試験参加者の権利、完全性、および機密性を保護するために、GCPに従って臨床試験結果を行い、記録し、報告することを要求する。規制当局は、試験スポンサー、臨床研究者、試験場所、CROを含むいくつかの第三者の定期検査(NDAをFDAに提出した後に可能な検査を含む)を行うことによって、これらの要求を実行する。もし私たち、私たちのCRO、臨床試験場所、または他の第三者が適用されたGCPまたは他の法規要件を遵守できなかった場合、私たちまたは彼らは強制的に実行または他の法的行動を取られる可能性があり、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は追加の臨床試験を要求するかもしれない。特定の規制機関が検査を行った後、この監督機関は私たちのいかなる臨床試験がGCP規定に適合しているかどうかを確認することを保証することはできません。さらに、我々のCRO、臨床調査者、または他の第三者が連邦または州医療詐欺および乱用または虚偽クレーム法律法規または医療プライバシーおよび安全法律、ならびに外国と同等の法律に違反した場合、私たちの業務は大きな影響を受ける可能性がある
もし私たちが私たちの臨床試験を繰り返し、延長、遅延、または終了する必要がある場合、これらの第三者が規制要求または私たちが宣言した合意に従ってその契約の義務を成功裏に履行できなかったこと、予期された期限を満たすこと、または私たちの臨床試験を行うことができなかった場合、私たちの臨床試験は繰り返し、延長、遅延または終了する必要がある可能性があり、私たちは候補製品の規制承認を得る際に遅延されることができないかもしれないし、私たちの候補製品を商業化するために努力しているか、または私たちまたは彼らは規制執行行動の影響を受ける可能性があるからである。したがって、私たちの運営結果と私たちの候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。もし私たちが将来第三者サービスプロバイダの業績を識別して管理することができなければ、私たちの業務は実質的で不利な影響を受ける可能性がある
もし私たちがこのような第三者との任意の関係が終わったら、私たちは代替計画や商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。他の請負業者を交換または増加させることは、追加のコストおよび時間に関連し、時間および重点を管理する必要がある。しかも、新しい第三者が仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって、遅延が発生する可能性があり、これは私たちが予想される開発スケジュールを満たす能力を損なうかもしれない。さらに、私たちの将来の任意の協力者との合意が終了すれば、その協力者が私たちに許可してくれた技術および知的財産権へのアクセスが制限されたり、完全に終了したりする可能性があり、これは、協力者の技術や知的財産権を利用して私たちの候補製品の開発を継続することを延期するか、またはこれらの候補製品の開発を完全に停止することを要求する可能性がある
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはFDAまたは同様の外国規制機関にいくつかの関係を報告することを要求されるかもしれない。FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちおよび/または主要な研究者間の財務関係が利益の衝突をもたらしたり、他の方法でこの研究の解釈に影響を与えたりすると結論するかもしれない。したがって，FDAや同様の外国の規制機関は，適用された臨床試験地点で発生するデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これは、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちのマーケティング申請の承認を遅延または拒否することを招き、最終的に私たちの1つまたは複数の候補製品が規制承認を拒否することにつながる可能性がある
97
私たちは私たちの候補製品を供給するために第三者製造業者と供給者に依存する。私たちの第三者製造業者またはサプライヤーの損失、または彼らが適用される法規要件を遵守できなかったか、または許容可能な時間範囲内で許容可能な品質レベルまたは価格で十分な量の製品を供給することができなかったか、または全くできなかったことは、私たちの業務に重大で不利な影響を与えるであろう。
私たちは所有したり経営したりしていませんが、現在は薬品の製造、貯蔵、流通、あるいは品質検査のための製造施設を設立する計画もありません。私たちは現在依存しており、私たちの候補製品の臨床試験、および私たちの商業化された任意の候補製品を生産するために、第三者に活性医薬成分(API)、原料薬、原料、サンプル、成分、および他の材料を生産することに依存し続けることが予想される。第三者メーカーに依存することは、私たち自身が候補製品を作るのではなく、私たちを違うリスクに直面させるかもしれない。著者らの臨床前と臨床開発製品の供給が制限されないこと、中断、終了、或いは満足できる品質を有するか、或いは受け入れ可能な価格で供給されることを保証することはできない。また、私たちのメーカーのどの交換にも大量の作業と時間が必要になる可能性があります。合格した交換数が限られている可能性があります
私たちは購入注文の方式でメーカーから臨床前と臨床供給を獲得し、現在のところ長期的な供給手配はない。私たちの候補製品の製造過程はFDAと外国規制機関によって検討されている。私たちおよび私たちのサプライヤーと製造業者は、適用された製造要件を満たし、cGMPのような規制基準に適合するために、規制機関の要求された厳格な施設とプロセス検証テストを受けなければならない。もし私たちのCMOが私たちの規格やFDAなどの外国規制機関の厳しい規制要求に合った材料を作ることに成功しなければ、私たちは彼らの施設に依存して私たちの候補製品の要素を生産することができないかもしれない。規制承認を得るためには，FDAや同様の外国規制機関に製品製造過程に関する情報を提出し，FDAや同様の外国規制機関が製造施設を検査する必要がある。FDAまたは任意の同様の外国規制機関が、CGMPを管理する法律および法規を含む、当社の第三者メーカーの施設が適用されていないと判断した場合、彼らは、欠陥が是正されるまで、私たちが提出した任意のNDAまたはマーケティング申請を拒否することができ、または、申請中の製造者を、FDAまたは外国規制機関が受け入れられるコンプライアンス状態を証明することができるメーカーに置き換えることができる。また，我々はcGMPや他の規制要求に応じた製品を生産するために我々のCMOに依存している.もし私たちのどのメーカーも、そのような要求を遵守していない場合、または品質、時間、または他の態様に関連する義務を履行していない場合、または私たちの予想される製造能力または材料供給が限られ、中断され、または予想されるコストよりも高くなった場合、私たちは他方との合意を余儀なくされるかもしれませんが、私たちはタイムリーにまたは合理的な条項で合意することができないかもしれません。場合によっては、我々の候補製品を製造するために必要な技術的スキルまたは技術は、元の製造業者固有または独自である可能性があり、他の第三者に譲渡することは困難である可能性がある。これらの要素は私たちの製造業者への依存を増加させ、あるいは私たちが他の第三者に私たちの候補製品を生産させるために、その製造業者からライセンスを取得することを要求するだろう。新メーカーの施設やプログラムが適用される品質基準、法規、ガイドラインに適合しているかどうかの検証が求められ、開発計画を繰り返す必要があるかもしれません。もし私たちがメーカーの交換を要求された場合、新メーカーの検証に関連する遅延とコストは、法規の要求を遵守できなかったためであっても、品質、時間、供給の問題、または他の理由でも、タイムリーまたは予算内で候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性がある
例えば、我々のプロセス開発作業の一部として、コストを抑え、規模を実現し、加工時間を減少させ、製品の配合を改善し、製造成功率を向上させるなど、様々な理由から、開発過程における異なる時間点で製造プロセスを変更することも可能である。例えば、我々は、我々が計画している第3段階の臨床試験のスケーラビリティを向上させるために、ESK−001にいくつかの製造プロセス変更を実施する予定である。このような変化は予想される目標を達成できないリスクがあり、これらの変化のいずれも私たちの現在または未来の候補製品の表現の違いを招き、私たちの未来の臨床試験結果に影響を与える可能性がある。場合によっては、製造過程の変更は実行する必要があるかもしれません離体する可能性研究や臨床接続研究よりも，より高度な臨床試験を行う前に，参加者からより多くのデータを収集する必要があるかもしれない。例えば，臨床開発過程では，我々の過程での変化は，使用する製品の比較可能性を示すことが要求される可能性がある
98
より早い臨床段階または試験の早期部分は、臨床後期または試験の後期部分で使用される製品と同じである
もし私たちが規制部門の任意の候補製品の承認を得たら、私たちは引き続き第三者メーカーに依存すると予想される。我々が第三者と将来の長期製造手配を締結する範囲内で、私たちはこれらの第三者に依存して、品質管理と保証に関する要求を含む、契約と法規の要求に符合する方法でその義務を適時に履行する。我々の候補製品を生産するための製造施設は、cGMP要件、品質管理、品質保証、およびそれに応じた記録およびファイルメンテナンスを継続するかどうかを含む、FDAおよび同様の外国規制機関の定期的な審査および検査を受ける。もし私たちが候補製品の第三者製造を獲得したり維持したり、商業的に合理的な条項でそうすることができなければ、私たちは候補製品の開発と商業化に成功できないかもしれない。我々または第三者は、我々の製造要件を実行することができず、cGMPを遵守するか、またはFDAまたは同様の外国の規制機関が許容可能なコンプライアンス状態を維持することができず、様々な態様で私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある
| ● | 候補製品の臨床前研究や臨床試験を開始または継続できない |
| ● | 規制申請の提出を遅延させるか、規制部門の候補製品の承認を受ける |
| ● | 未来の協力者の協力を失うことです |
| ● | 第三者サプライヤーを閉鎖すること、または薬品ロットまたはプロセスを無効にすること、罰金、禁止、民事処罰、遅延、一時停止、承認の変更または撤回、許可証の取り消し、候補製品または薬品の差し押さえ、経営制限、および刑事起訴を含む、私たちに加えられる制裁 |
| ● | 私たちの候補製品ロットの流通を停止したり、リコールしたりすることを要求する； |
| ● | 候補製品の市場化と商業化が承認された場合、私たちの製品のビジネスニーズを満たすことはできません |
また，我々のCMOは資源制限や労使紛争や不安定な政治環境によって困難に遭遇する可能性がある.もし私たちのCMOがこれらの困難に遭遇した場合、私たちは臨床前および臨床試験参加者に候補製品を提供したり、承認された後に参加者に治療製品を提供する能力が脅かされる
私たちの候補製品で使用されるいくつかの原材料は、私たちの限られた供給源供給者に依存している。これらの供給をタイムリーに得ることができなければ、あるいは私たちの製造過程で冗長性を確立したり、私たちのCMOと長期契約を締結することができなければ、私たちは時間通りに臨床試験を完成することができなくなり、私たちの候補製品の開発は延期されるかもしれない。
ESK-001およびA-005の生産に必要ないくつかの原材料の供給は限られており、私たちは通常各製造段階で1つのCMOに依存している。FDAおよび/または米国国外の同様のマーケティング申請に秘密協定を提出する前に、他のサプライヤーと原料薬、薬品製品、および重要な原材料を提供する冗長メーカーを決定して同定する予定であるが、これに成功する保証はない。さらに、私たちが依存しているどんな限られた供給元サプライヤーも、私たちの供給品の生産を停止したり、運営を停止したり、私たちの競争相手に買収されたり、私たちの競争相手と独占的な合意に達することができます。CMOおよびこれらの供給の追加または代替サプライヤーの中で冗長性を確立し、CMOおよびサプライヤーを増加または交換することによる可能性のある規制許可を得ることは、大量の時間がかかり、コスト増加を招く可能性があり、私たちの製品を生産する能力を弱める可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす。このような中断や遅延は、合理的な価格では得られないかもしれない、または全くないかもしれない他の供給源から同様の供給を求めることを強要する可能性がある。私たちの候補製品に限られたソースコンポーネントを供給するいかなる中断も私たちのために
99
予定されたスケジュールと予算を満たすことができて、私たちの候補製品の開発と商業化に使用することができ、より高い費用を招き、私たちの業務を損なう可能性があります。限られたソース供給者に依存して大きな中断を経験したことはありませんが、私たちの運営履歴は限られており、将来私たちのサプライチェーンがこのような依存や他の理由で中断されないことを保証することはできません
また、私たちは現在、私たちのCMOと長期供給契約を締結していません。彼らは関連購入注文が予想される納品以外の任意の時期、任意の特定の数量、あるいは任意の特定の価格で薬品を供給する義務がありません。したがって、私たちのサプライヤーは商業的に合理的な価格で私たちに製品を販売することを停止したり、全然売っていないかもしれません。潜在的なセキュリティプロトコルを提出する前に、いくつかのCMOと長期プライマリプロビジョニング協定を締結する予定ですが、このような合意を有利な条項で交渉できないか、または全く成功しないかもしれません。もし私たちがこのような長期主供給協定を締結した場合、またはそのような製造業者とそのような合意を締結する条項が現在の割引条項に及ばなければ、拘束力のある長期購入義務の制約を受ける可能性があり、計画されたスケジュールで試験を行わなければならない場合、または購入しなければならない薬品を使用することを含む、私たちの業務を損なう可能性があります。CMOとの関係のいかなる変化も、私たちが彼らと合意した契約条項の変化は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性があります
私たちのサプライヤーの運営の多くはアメリカ以外にあり、私たちがコントロールできない追加リスクの影響を受けており、これらのリスクは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なう可能性があります。
現在、私たちのほとんどの供給者たちはアメリカ以外に位置している。私たちのグローバルサプライヤーのため、私たちは海外での業務に関するリスクに直面しています
| ● | 政治的動揺、テロ、労使紛争、経済不安定により、私たちの製品のある国の貿易が中断された |
| ● | 労働条件、品質および安全基準、輸入、関税、税収および他の輸入料金に関する法律および法規、および通貨交換または資金移転の貿易制限および制限、特に私たちのサプライヤーが経営する国からの輸入製品に新たなまたは増加した関税を課すことを含む新しい法律および法規を実施する |
| ● | CGMPのコンプライアンスまたはFDAまたは同様の外国の規制機関が許容可能な状態を実行し、定期的に検討または検討することは、より大きな課題とコストの増加をもたらす |
| ● | 一部の国、特に中国では、商標保護を含む知的財産権の保護が減少している |
| ● | 例えば、新冠肺炎の大流行中に経験した中断を含む、世界的、地域的、または地方公衆衛生危機または他の緊急事態または自然災害による業務中断； |
| ● | 出荷の中断または遅延； |
| ● | 当社のメーカーやサプライヤーが拠点を置く国の現地経済状況の変化 |
これらおよび当社のコントロールを超えたその他の要因は、当社のサプライヤーの生産を中断し、当社のサプライヤーの臨床用品を費用対効果の高いまたは全く輸出する能力に影響を与え、当社のサプライヤーの特定の材料の調達能力を阻害する可能性があります。
100
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの普通株の活発な取引市場は発展できないかもしれません。あなたは普通株を購入した価格で普通株を転売できないかもしれません。
私たちの普通株の活発な取引市場は永遠に発展しないかもしれないし、発展すれば持続するかもしれない。私たちの普通株の市場価値はあなたがそれらを買う価格より下がるかもしれません。これらと他の要素のため、私たちの限られた公衆流通株を含めて、あなたが持っている私たちの普通株をお支払いの価格以上で転売することができないかもしれません。活発な市場の不足は株を売りたいときや合理的だと思う価格で株を売る能力を弱めるかもしれません。活発な市場の不足はまたあなたの株の公平な市場価値を下げるかもしれない。また、活発でない市場は、普通株を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性があり、戦略的協力を達成したり、私たちの普通株を対価格で会社や製品を買収する能力を弱める可能性があります
私たちの四半期と年間の経営業績は大幅に変動する可能性があり、あるいは投資家や証券アナリストの予想よりも低いかもしれないし、私たちが公開して提供する可能性のある任意の指導は、それぞれ私たちの株価変動や下落を招く可能性があります。
私たちの経営業績は四半期と年度変動の影響を受けることが予想され、逆に私たちの普通株の価格が大幅に変動する可能性があります。私たちの純損失と他の経営業績は様々な要素の影響を受けます
| ● | 我々の最先端の候補製品ESK-001、A-005、および他の開発計画の持続開発に関する費用レベルの変化； |
| ● | 臨床前研究および進行中および将来の臨床試験の結果および時間、または任意のそのような臨床試験の増加または終了； |
| ● | 将来の許可と将来の協力スケジュールまたは終了または修正に基づいて、私たちは支払いまたは受信した支払い時間を支払うことができる |
| ● | 買収、協力、許可または同様の手配、およびそのような取引に関連する支払いの時間および金額を支払いまたは受信することができる任意の戦略的取引を実行します |
| ● | 私たちが巻き込まれる可能性のある知的財産権侵害訴訟や異議、妨害、または撤回手続き |
| ● | 主要要要要人員の採用と離職 |
| ● | 当社の製品候補が規制当局の承認を受けている場合、その承認条件および市場での受容と需要。 |
| ● | 当社の製品候補または競合他社に影響を与える規制の進展 |
| ● | 株価報酬費用の変動 |
| ● | インフレや金利上昇が当社の事業 · 運営に与える影響 |
| ● | 市場や経済状況の変化です |
101
私たちの四半期や年間経営業績が投資家や証券アナリストの予想を下回ったり、市場に提供される可能性のある任意の予測や指導があれば、私たちの普通株の価格は大幅に下落する可能性がある。私たちが提供する可能性のある以前の公開声明の指導を満たしていても、このような株価下落は起こる可能性がある。私たちの財務業績を四半期や年度比較することは必ずしも意味があるわけではなく、私たちの将来の業績としての指標に依存すべきではないと考えられます
私たちの株価は引き続き変動する可能性があり、これは私たちの投資家に大きな損失をもたらすかもしれない。
普通株の市場価格は引き続き変動し、多くの要因によって大幅に変動する可能性がありますが、これらに限定されません
| ● | 金融と資本市場の変動と不安定 |
| ● | 私たちまたは任意の未来のパートナーの臨床試験結果を含む私たちの候補製品に関する公告 |
| ● | 競争相手が発表した私たちの競争の見通しに影響を与える公告 |
| ● | 私たちの候補製品、または私たちと競争する類似製品または候補製品の負の発展について |
| ● | 特許や知的財産権の発展 |
| ● | 当社または競合他社による技術革新、新製品候補、新製品または新規契約の発表。 |
| ● | 買収、コラボレーション、ライセンスまたは類似の取り決めを含む戦略的取引に関する発表 |
| ● | 開発費用の水準その他の要因による実績または予想の変動 |
| ● | 株式リサーチアナリストによる財務推計の変更、および当社の利益 （ または損失 ） がそのような推計を満たすか上回るかどうか。 |
| ● | 当社の事業運営を支援するための追加的な資金調達努力および資金の受領または受領の欠如の発表または期待 |
| ● | 当社、当社のインサイダー、その他の株主による当社の普通株式の売却、または戦略的取引に関連して当社による当社の普通株式の発行 |
| ● | 当社の IPO に関連して締結されたロックアップ契約を含む、既存の市場スタンドオフまたはロックアップ契約の満了。 |
| ● | 製薬、バイオテクノロジーなどの産業の状況と動向 |
| ● | ヘルスケア支払いシステムの構造の変化を含む、米国内外の規制の進展。 |
| ● | 訴訟または仲裁 |
102
| ● | 新冠肺炎やその他の流行病、自然災害、または重大な悲劇的事件 |
| ● | 一般的な経済、政治、市場状況、その他の要素； |
| ● | この第2部1 A項“リスク要因”に記載されている任意のリスクが発生する |
近年、株式市場全体、特に製薬やバイオテクノロジー会社の市場は、重大な価格や出来高変動を経験しており、これらの変動は、その株式がこれらの価格や出来高変動を経験した会社の経営業績の変化に関係なく、あるいは比例しないことが多い。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格に深刻な影響を与える可能性がある。
私たちの普通株を売却する大量の株式は私たちの株価を下落させるかもしれない。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることはいつでも起こる可能性がある。もし私たちの株主が私たちのIPOに関連するロックや他の法的制限が失効する前または後に公開市場で私たちの普通株を大量に販売したり、市場が私たちの株主が売却しようとしていると思ったりすれば、私たちの普通株の市場価格は大幅に下落する可能性がある
私たちのすべての上級管理者、取締役、およびほとんどのIPO前の株主は、私たちのIPOの引受業者とロック契約を締結し、彼らがその株を売却または譲渡する能力を制限した。このようなロック協定は2024年12月24日に満了するだろう。しかし、モルガン·スタンレー有限責任会社は、ロック契約が満了するまでのいつでも、私たちの上級管理者、役員、および他のロックプロトコルに拘束されている証券保有者がその全権で株式を売却することを決定することを可能にすることができる。これらの株を売却するか、あるいはそれらが売却されると考えることは、私たちの普通株の取引価格を低下させる可能性がある。ロック契約が満期になると、相当数の普通株が公開市場で販売される資格がある
公開市場で私たちの株や売却可能な株が私たちの普通株の市場価格にどのような影響を与えるか予測できません(あれば)。しかし、将来的には、発行されたオプションを行使して発行された株を含む、公開市場で私たちの普通株を大量に売却したり、このような売却が発生する可能性があると考えられ、私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性があります。
将来的には，我々の計画中の臨床試験，製造，商業化努力，研究·開発活動の拡大，上場企業の運営に関連するコストなど，我々の計画中の業務を継続するために多くの追加資本が必要となる可能性も予想される。資本を調達するために、私たちは1回または複数回の取引で時々決定された価格および方法で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売することができる。これらの売却、あるいは市場で大量の株式保有者が株を売却しようとしているとの見方は、我々の普通株の市場価格を低下させる可能性がある。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の普通株を持っています株主の承認が必要な事項をコントロールできるようになります.
2024年6月30日までの株式の実益所有権に基づいて私たちの初公募と同時に私募が発効した後、毎回2024年6月30日に発生したように、私たちの役員、取締役、私たちの5%以上の株を持っている人とそのそれぞれの関連会社 当社の議決権の約 68% を所有していますこれらの株主の利益は、お客様の利益と同じではない場合、または競合する可能性があります。例えば、これらの株主は、当社の支配権の変更が他の株主に利益をもたらす場合であっても、当社の支配権の変更を遅延または阻止することができ、当社の株主が当社または当社の資産の売却の一環として普通株式のプレミアムを受け取る機会を奪われ、当社の普通株式の市場価格に影響を及ぼす可能性があります。株主の大幅な集中は、投資家の利益相反が存在するか生じる可能性があるとの認識により、当社の普通株式の取引価格に悪影響を及ぼす可能性があります。また、この所有権集中の結果、役員 · 取締役 · 支配株主が保有しない普通株式 （ 公開株主といいます ） が限られています。
103
私たちの普通株の流動性に悪影響を与え、普通株を売却する価格を下げる可能性があります。
私たちは“新興成長型会社”と“小さな報告会社”であり、新興成長型会社やより小さい報告会社に適した報告要求が低下し、私たちの普通株の投資家への吸引力を低下させる可能性がある。
我々は“新興成長型企業”であり、証券法第2(A)節の定義に基づき、“雇用法案”により改正されている。新興成長型企業としては、2年間の監査済み財務諸表(任意の規定されていない監査されていない中期財務諸表を除く)を提供し、それに応じて経営層の財務状況及び経営業績開示の検討及び分析を減少させるだけである。また、財務報告に対する監査人の内部統制報告書の証明を得る必要はなく、役員報酬に関する開示義務を減少させ、役員報酬について拘束力のない諮問投票を行う必要もなく、以前承認されていなかった金パラシュート支払いについて株主の承認を得る必要もない。私たちは利用可能な免除の部分を利用することを選択するかもしれない。私たちはこの報告書で減少した報告義務を利用した。また、雇用法案は、新興成長型会社は、延長された過渡期を利用して新たなまたは改正された会計基準を遵守することができると規定している。これらの規定は、これらの基準が民間会社に適用されるまで、新興成長型企業がこれらの会計基準の採用を延期することを可能にする。私たちはこのような延長された過渡期を利用することを選択した。私たちは投資家がこのような免除に依存して私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそんなに活発ではない取引市場があるかもしれません。私たちの普通株の価格は現在の取引市場や私たちの普通株の価格よりも不安定かもしれません。
また、雇用法案に基づいて提供される免除が顕著な節約をもたらす保証はない。JOBS法案下の様々な報告要件の免除を使用しないことを選択すれば、追加のコンプライアンスコストが発生し、これは私たちの財務状況に影響を与える可能性があります
私たちは、(I)私たちの年間総収入が12.35億ドルの会計年度終了、(Ii)私たちの初公募株式完了5周年後の会計年度の最終日まで、(I)私たちの年間総収入が12.35億ドルを超える会計年度が終了するまで、新興成長型会社であり、(Ii)前3年間に10ドルを超える転換不可能債券を発行した日、または(Iv)前年6月30日までに非関連会社が保有する普通株式市場値が70000ドルを超える会計年度が終了するまでとなる。新興成長型企業になる資格がなくなった後も、小規模な報告会社になる資格がある可能性があり、役員報酬に関する開示義務の削減を含め、多くの同じ開示要求免除を利用することができるようになる。また、もし私たちが年収10000ドル以下の小さな報告会社であれば、私たちはサバンズ-オキシリー法案第404条の監査人認証要件を遵守する必要がないだろう
私たちの定款やデラウェア州法律の反買収条項は、私たちの買収を阻止または延期する可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止するかもしれない。
当社の会社登録証明書の改訂と再記述と私たちの改訂と再記述の定款には、わが社の統制権変更を延期または阻止する可能性のある条項が含まれています。これらの規定は、我々の取締役会の現職メンバーが指名した取締役や他の会社の行動ではなく、株主が我々の経営陣を変動させることを含めて、株主を選挙することを困難にする可能性もある。これらの規定には
| ● | 私たちの取締役会のすべてのメンバーが選挙で生まれないように分類された取締役会を作ります |
| ● | 取締役会が取締役数を確定し、取締役会の空きを埋めることだけを許可する |
104
| ● | 取締役は“理由がある”場合にのみ免職され、三分の二の株主の承認を得なければならないと規定されている |
| ● | 当社の改正 · 改定定書および改正 · 改定定款のいくつかの条項を改正するには超多数票が必要です |
| ● | “空白小切手”優先株の発行を許可し、私たちの取締役会は株主権利計画を実施することができます |
| ● | 株主が株主特別会議を開催する能力を廃止し |
| ● | 株主の書面同意による行動を禁止することは、すべての株主の行動が私たちの株主会議で行われなければならないことを要求する |
| ● | 累積投票を禁止します |
| ● | 指名が取締役会に入るか、株主が年次株主総会で行動できる事項の事前通知要求を作成する |
また、デラウェア州会社法(DGCL)第203条は、わが社への支配権変更を阻止、延期、または阻止する可能性がある。第203条私たちと15%以上の普通株式を保有する者との間の合併、業務合併、その他の取引には、いくつかの制限が加えられている
私たちの組織文書中の独占フォーラム条項は、司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの任意の取締役、上級管理者または従業員、またはそのようなクレームを引き起こす任意の発行引受業者とトラブルを引き起こすクレームに有利であると考える株主の能力を制限する可能性があり、これは、そのようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある
私たちが改正して再記載した会社登録証明書は、法律で許容される最大範囲内で、デラウェア州衡平裁判所が以下の場合の独占法廷であることを規定している：私たちが提起した任意の派生訴訟または訴訟を代表して、受託責任に違反していると主張するいかなる訴訟も、DGCL、私たちの改訂と再記載会社証明書、または私たちが改正して再説明した定款に基づいて私たちにクレームを提起した任意の訴訟、または内部事務原則によって管轄されているクレームを主張する任意の訴訟。この排他的裁判所条項は，取引法で規定されている義務や責任を実行するための訴訟には適用されない
このような裁判所条項の選択は、我々または私たちの任意の取締役、上級管理者または他の従業員、またはそのようなクレームを引き起こす任意の発行された引受業者と紛争を引き起こすと考えられる株主のクレームを司法裁判所で提出する能力を制限する可能性があり、これは、そのようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。あるいは、裁判所が、私たちが修正および再記載した会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の管轄区域でこのような訴訟を解決することに関連する追加費用を生じる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しを損なう可能性がある
証券法第22条は，連邦裁判所及び州裁判所は，証券法又はその下の規則及び条例に規定されている任意の義務又は責任を執行するために提出されたすべてのクレームに対して同時管轄権を有すると規定されている。私たちが改正して再述した会社登録証明書は、法律で許容される最大範囲で、アメリカ合衆国連邦地域裁判所は、訴状に指名された任意の被告に対して提起されたすべての訴因を含む、証券法(連邦フォーラム条項)に基づいて提起された訴因を解決する任意の訴えを解決する独占的フォーラムである。疑問を生じないために、本条文は、吾等、吾等の上級職員及び取締役、任意の株式引受業者、及び任意の他の専門実体(その専門が当該者又は実体になされた声明を許可し、目論見の基礎となる文書の任意の部分を準備又は証明した)に恩恵を受け、本条文を強制的に執行することができるようにすることを目的としている。私たちが連邦フォーラムの規定を採択することを決定する前に、デラウェア州最高裁判所は、デラウェア州の法律によると、これらの規定は事実上有効であると判断した。連邦や他の州の裁判所はデラウェア州最高裁判所の判決に従わないかもしれませんが
105
もし私たちの株主が連邦裁判所に訴訟を提起したり、特定の事件で連邦フォーラム条項を強制的に執行することを決定する可能性がある場合、連邦フォーラム条項の適用は、私たちの株主が証券法を実行するために生じる任意の義務または責任のために提起した訴訟を連邦裁判所で提起しなければならず、州裁判所で提起することができず、私たちの株主は連邦証券法およびその下の規則および法規を遵守することを放棄することができないことを意味する。取引法第27条は，連邦政府が取引法又はその下の規則及び条例を実行するために生じた任意の義務又は責任に対して提起されたすべてのクレームに対して排他的連邦管轄権を有すると規定されている。また，排他的裁判所条項も連邦裁判所条項も，取引法で規定されているいかなる義務や責任を実行するための訴訟にも適用されない.したがって、私たちの株主は、取引法またはその下の規則と法規によって生じるいかなる義務または責任を実行するために連邦裁判所に訴訟を提起しなければならず、私たちの株主は連邦証券法とその下の規則と法規を遵守することを放棄することはできない
私たちの任意の証券の任意の権利を購入または所有する任意の個人またはエンティティは、連邦フォーラム条項を含む、私たちの任意の証券の任意の権利を購入または所有する任意の個人またはエンティティは、連邦フォーラム条項を含む、私たちの会社登録証明書のうちの私たちの独占フォーラム条項を修正し、再記述することに注目し、同意したとみなされなければならない。これらの条項は、株主がクレームを出す能力を制限する可能性があり、株主が私たちまたは私たちの役員、役員、他の従業員、または代理人と紛争した場合、彼らが選択した司法裁判所でこのようなクレームを提起するコストが増加する可能性があり、これは、私たちおよびその役員、役員、他の従業員、または代理人に対する訴訟を阻止する可能性がある
私たちの取締役会は株主の承認を必要とすることなく、私たちの優先株を発行して指定することを許可された。
吾等の改正及び重述された会社登録証明書は、当社取締役会が当社の株主の承認を得ずに優先株株式を発行することを許可するが、適用法律、規則及び規則及び吾等の改正及び再記載会社登録証明書の条文に規定されている制限を受け、その等系列毎の優先株株式数を随時特定し、当該一連の株式毎の名称、権力、優先権及び権利及びその資格、制限又は制限を特定しなければならない。これらの追加的な転換可能な優先株シリーズの権力、優先権、および権利は、私たちの普通株に優先するか、または私たちの普通株と同等である可能性があり、これは私たちの普通株の価値を低下させるかもしれない
私たちは予測可能な未来に私たちの株に何の配当も支払わないと予想されているので、資本増加はあなたの唯一の収益源になるだろう。
私たちは配当金を申告したこともなく、配当金を支払ったこともない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益(もしあれば)を維持し、私たちの業務の成長と発展、運営、拡張に資金を提供するつもりで、私たちは予測可能な未来に何の配当金も発表したり支払わないと予想しています。したがって、私たちの普通株の資本増加は決して起こらないかもしれません。予測可能な未来に、これはあなたが投資する唯一の収益源になるでしょう
私たちの普通株式の二重株式構造は、あなたが会社の事務に影響を与える能力を制限し、特定の取引に対するあなたの可視性を制限するかもしれません。
私たちの普通株の二重株式構造はあなたが会社の事務に影響を与える能力を制限するかもしれません。私たちの普通株の保有者は1株当たり1票の投票権を持っていて、私たちが投票権を持っていない普通株の所有者は何の投票権もない。しかし、会社登録証明書に規定されている所有権及びその他の制限の下で、保有者は、私たちに書面通知を出すことによって、いつでも私たちの無投票権の普通株を1株ずつ私たちの普通株に変換することができる。したがって、私たちが無投票権普通株の保有者が彼らの選択権を行使してこの転換を行えば、私たちの無投票権普通株以前の所有者の相対投票権を増加させる効果が生じ、それに応じて私たち普通株式保有者の投票権を低下させることができ、これはあなたが会社の事務に影響を与える能力を制限する可能性があります。また、保有普通株と無投票権普通株の合計は10%を超えているが、普通株は我々普通株の10%以下の株主を占めており、他の態様では内部者ではなく、取引法第16(A)条によれば、我々の無投票権普通株の取引による所有権変化を報告する必要がない可能性があり、取引法16(B)条の短期収益条項の制約を受けない可能性もある
106
一般リスク因子
不安定な経済と市場状況は私たちの業務、財務状況、株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
世界の経済·商業活動は引き続き広範な不確定性に直面しており、世界の信用と金融市場は過去数年間、流動性と信用供給の深刻な減少、インフレと通貨供給の転換、金利上昇、労働力不足、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇、衰退リスク、および経済と地政学的安定の不確定性を含む極端な変動と破壊を経験している(例えば、ウクライナとイスラエルおよび周辺地域の持続的な衝突と関連している)。これらの条件が私たちの運営や財務業績に与える影響の程度は、予想される時間枠内で私たちの業務戦略や計画を実行する能力、および私たちが依存する第三者の能力は、不確実で予測できない未来の発展に依存するだろう。経済や市場状況がこれ以上悪化しない保証はなく、これらの挑戦がどのくらい続くかは保証されない。現在の株式や信用市場がさらに悪化したり、改善されていない場合、任意の必要な債務や株式融資をより困難にし、コストがより高く、希釈度が高くなる可能性がある。また、私たちの株価は下落する可能性があり、一部の原因は株式市場の変動と全体的な経済低迷である
証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しない場合、または彼らが私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表した場合、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界または証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響をある程度受けている。私たちは業界や証券アナリストに対して何の統制権もなく、彼らの報告書の内容や意見をコントロールすることもできず、証券や業界アナリストの研究報告を得ることもできないかもしれない。もし証券や業界アナリストが私たちを報道し始めていなければ、あるいはアナリストが私たちの報道を停止した場合、私たちは金融市場での可視性を失う可能性があり、私たちの普通株の取引価格はマイナスの影響を受ける可能性がある。もし私たちのどのアナリストも、私たち、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、または私たちの株式表現に関する不正確または不利な研究や意見を発表した場合、または私たちの臨床前研究、臨床試験、および運営結果がアナリストの予想に達しなかった場合、私たちの株価は下落するかもしれない
上場企業として、私たちの運営コストが増加し、私たちの経営陣は、新しいコンプライアンス措置やコーポレートガバナンス実践を実施するために多くの時間を投入する必要があります。
上場企業として、私たちは多くの法律、会計、その他の費用を負担していますが、これは私たちが民間会社として起きていないことです。証券法、取引法、サバンズ-オキシリー法、ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダック全世界精選市場の上場要求及びその他の適用される証券規則と法規は上場企業に対して様々な要求を提出し、有効な開示、財務制御と会社管理やり方の確立と維持を含む。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入し続けるだろう。また、私たちは、これらの規則と法規が私たちの法律と財務コンプライアンスコストを大幅に増加させ、特に私たちが新興成長型企業ではなくなった後に、いくつかの活動をより時間とコストを高くすることを予想している。私たちは、これらの要求に応答して生成される可能性のある追加コストの金額や時間を予測または推定することができない。これらの要求の影響は、私たちの取締役会、取締役会委員会、または役員に参加することをより難しくし、合格した人を引き付け、維持することを可能にするかもしれない。増加した費用は私たちが業務の他の分野でコストを下げる必要があるかもしれない。また，これらの規則や条例は異なる解釈を持つことが多く，特殊性に欠ける場合が多いため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある
107
財務報告の有効な内部統制を確立し、維持できなかったことは、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があり、投資家が私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失った場合、私たちの普通株の市場価格はマイナスの影響を受ける可能性がある。
我々は現在、“米国証券取引委員会”がサバンズ-オキシリー法案404条を実施する規則を遵守する必要はないので、この目的のために私たちの財務報告内部統制の有効性を正式に評価する必要もない。しかし、私たちは、私たちの経営陣が私たちの四半期および年間報告書で財務および他の情報を認証し、財務報告の内部統制の有効性に関する年間管理報告を提供することを要求する米国証券取引委員会がサバンズ-オキシリー法案第302および404条を実施する規則を遵守しなければならない。私たちは四半期ごとに財務報告の内部統制の変化を開示することを要求されますが、私たちの第2の年次報告Form 10-kまで、私たちの財務報告の内部統制の第1回の年次評価を要求されません。しかし、新興成長型会社として、私たちの独立公認会計士事務所は、アメリカ証券取引委員会に最初の年報を提出することを要求された翌年遅く、あるいは私たちがもはや新興成長型会社ではない日までに、財務報告の内部統制に対する私たちの有効性を正式に証明する必要はありません。この場合、私たちの独立公認会計士事務所は、財務報告の内部統制に大きな弱点があることを防ぐために、不利な報告書を発行する必要があります
上場企業の要求に適合するためには、様々な行動をとっており、多くの内部制御プログラムを実施し、より多くの会計や内部監査者やコンサルタントを招聘するなど、他の行動をとる必要がある。内部統制のテストと維持は、私たちの経営陣の注意を、私たちの業務運営に重要な他の問題から移すことができます。また、財務報告に対する内部統制を評価すると、404条の要求を遵守するために設定された適用期間を満たすために、タイムリーに救済できない可能性のある重大な弱点が発見される可能性があります。我々の財務報告内部統制に重大な弱点があることが発見された場合、または404条の要求を直ちに遵守できない場合、または財務報告内部統制が有効であると断言したり、独立公認会計士事務所が新興成長型企業でなくなると、財務報告内部統制の有効性について意見を述べることができず、投資家は私たちの財務報告の正確性および完全性に自信を失う可能性があり、私たち普通株の市場価格はマイナスの影響を受ける可能性があり、私たちは私たちの証券取引所、米国証券取引委員会、または他の外国の規制機関のような調査対象になる可能性がある。これは追加的な財政と管理資源を必要とするかもしれない。さらに、もし私たちが実質的な弱点を補うことができなければ、私たちの財務諸表は正確ではないかもしれません。私たちは資本市場に入る制限に直面する可能性があります
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
私たちは“取引所法案”の定期報告書の要求事項を守らなければならない。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示されなければならない情報が蓄積され、管理層に伝達され、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されなければならないことを合理的に確保するために設計されている。いかなる開示規制や手続きも、発想や運営がどのように詳細であっても、絶対的な保証ではなく合理的な保証しか提供できず、規制制度を確保する目標が実現されている
これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.例えば、私たちの役員または役員は、意図せずに新しい関係または手配を開示できなかった可能性があり、関連するいかなる取引も開示できなかった。さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある.しかも、私たちは他の分野での私たちの業務のリスクを識別して解決するための正式なリスク管理計画を持っていない
108
私たちは証券訴訟の影響を受けるかもしれませんが、これは高価で、経営陣の注意をそらすかもしれません。
私たちの普通株の市場価格は変動するかもしれない。株式市場全体、特にナスダックとバイオ製薬会社は、極端な価格と出来高変動を経験しており、これらの変動は往々にして会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しない。過去に、株式市場の価格変動を経験した会社は証券集団訴訟の影響を受ける。私たちは未来にこのような訴訟の目標になるかもしれない。証券訴訟(弁護費用、およびそのような訴訟がもたらす可能性のある任意の潜在的な不利な結果を含む)は、高価で時間がかかり、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちの経営陣の他の業務問題に対する注意をそらすことは、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用
最近販売されている未登録株式証券
株式計画に関する発行
2024年4月1日から2024年6月30日まである役員、高級管理者、従業員、コンサルタント、その他のサービスプロバイダにオプションを提供し、(I)私たちの2021年計画に基づいて、1株10.19ドルから13.32ドルの行使用価格で合計1，276，629株の私たちの普通株を購入し、(Ii)私たちの2024年POPに基づいて、1株10.19ドルの取引価格で1，880，680株を購入し、(Iii)私たちの2024年EIPに基づいて、1株16.00ドルの取引価格で163，131株の普通株を購入した。
償還可能転換優先株発行
2024年5月、私たちは1株3.13826ドルの買い取り価格で合計41，264，892株のCシリーズ償還可能転換優先株を売却した。C系列償還可能優先株の総購入価格は129，499，968ドルであった。
同時プライベートプレイスメント
IPOでは，2024年7月17日に完了した同時私募を完了し，既存投資家AyurMaya Capital Management Fund，LPに1株16.00ドルのIPO価格で2500，000株の普通株を発行して売却した
上記の取引は、いかなる引受業者、引受割引または手数料、または任意の公開発売にも関連しない。なお、上記証券の販売は、証券法第4(A)(2)節(及び証券法第4(A)(2)条(及び証券法により公布されたD法規又はS法規)又は証券法第3(B)条に基づいて公布された規則第701条に基づいて発行者として公開発売された取引又は第701条の賠償に関する利益計画及び契約に基づいて免除されて証券法に基づいて登録されているとみなされる。当該等の取引における証券の受取人は、当該等の証券を買収する意向は投資用途のみであり、そのいずれの流通に関連して売却するために販売するのではなく、当該等の取引で発行された株式に適切な図示をしていることを示している。私たちとの関係を通じて、すべての受取人は私たちに関する情報を得るのに十分な機会を持っている。これらの証券の売却は、一般的な勧誘や広告が何もなく行われている。
私たちが初めて公募した普通株と同時に私募して得られた資金を使って
当社が改訂したS-1表(文書番号333-280068)(登録説明書)が2024年6月27日に当社初の公募発効を発表し、これにより、当社は1株16.00ドルで合計13，125，000株の普通株を一般発売した。モルガン·スタンレー社、Leerink Partners社、コントー·フィッツジェラルド社、グッゲンハイム証券会社が共同簿記管理人を務めている。IPOは2024年7月1日に終了した。引受割引と手数料およびその他の発行コスト1，680万ドルを差し引いた後、初めて公募した総純収益は約19320ドルだった。登録声明に基づいて登録されたすべての証券を売却した後、発売は終了します。(I)私たちに直接または間接的には何もない
109
(Ii)当社の任意の種類の持分証券を10%以上所有する者、又は(Iii)当社の任意の連属会社
初公募株と同時に私募で得られた純収益を，主に我々を支援する候補製品の臨床開発と関連研究，このような臨床開発に備えた活動に用いる予定である
株式募集説明書に記載されている初公募で得られた金の計画用途に大きな変化はない。
第三項高級証券違約
ない。
プロジェクト4.鉱山安全情報開示
該当しない。
第 5 号。その他の情報
開ける
基本給調整と目標ボーナス額
表に示すように、委員会は、保険管理者1人当たりの2024年の基本給と年間現金目標ボーナス(2024年の基本給としての割合)を調整した。年間給与調整は2024年7月1日まで遡る。
執行者 |
| 基本給 |
| 目標従業員ボーナス |
| |
マーティン · バブラー | $ | 661,000 | 55 | % | ||
デイヴィッド · ゴールドスタイン博士 | $ | 508,600 | 40 | % | ||
ジョン·シュロール | $ | 495,000 | 40 | % | ||
ロイ · ハーディマン | $ | 465,000 | 40 | % | ||
110
項目6.展示品
展示品番号 |
| 説明する |
3.1 | 登録者の改訂および改定された設立証明書 （ 2024 年 7 月 1 日に SEC に提出されたフォーム 8—k に登録者の現在の報告書の添付資料 3.1 を参照して組み込まれます ） 。 | |
3.2 | 登録者の定款の修正および改定 （ 2024 年 7 月 1 日に SEC に提出されたフォーム 8—k に関する登録者の現在の報告書の添付資料 3.2 を参照して組み込む ） 。 | |
4.1 | ||
4.2 | ||
10.1† | ||
10.2† | ||
10.3† | ||
10.4† | ||
10.5† | ||
10.6† | ||
10.7† | ||
10.8† | ||
10.9† | ||
10.10 | ||
111
10.11* | ||
31.1* | ||
31.2* | ||
32.1*# | 18 U. S.C. に基づく最高経営責任者の認定。2002 年のサーベネス · オックスリー法第 906 条に基づき採択された第 1350 条。. | |
32.2*# | 18 U. S.C. に基づく最高財務責任者の認定。2002 年のサーベネス · オックスリー法第 906 条に基づき採択された第 1350 条。. | |
101.INS* | XBRLインスタンス文書-インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話型データファイルには表示されない | |
101.Sch* | XBRL分類拡張アーキテクチャドキュメント | |
101.カール* | XBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 | |
101.定義* | XBRL分類拡張Linkbase文書を定義する | |
101.実験所* | XBRL分類拡張タグLinkbaseドキュメント | |
101.前期* | XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント | |
104* | 表紙インタラクティブデータファイル （ Inline XBRL でフォーマットされ、資料 101 に含まれる ） |
* | 本局に提出します。 |
† | 契約または補償計画を管理すること。 |
# | この証明書は、 2002 年の Sarbanes—Oxley 法第 906 条に基づく四半期報告書に付属しており、 1934 年の証券取引法第 18 条の規定において、登録者によって「提出」されたものとみなされません。 |
112