false 2024 Q1 0001293971 12/31 xbrli:shares iso4217:USD iso4217:USD xbrli:shares blue:tranche blue:segment xbrli:pure blue:room 0001293971 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 2024-09-11 0001293971 2024-03-31 0001293971 2023-12-31 0001293971 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2024-03-31 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2024-03-31 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2024-03-31 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2024-03-31 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2022-12-31 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2022-12-31 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2022-12-31 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2022-12-31 0001293971 2022-12-31 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2023-03-31 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-03-31 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-03-31 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-03-31 0001293971 2023-03-31 0001293971 us-gaap:PrivatePlacementMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:PrivatePlacementMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 blue:PublicOfferingMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 blue:PublicOfferingMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 blue:AtTheMarketOfferingMember 2023-08-01 2023-08-31 0001293971 blue:AtTheMarketOfferingMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 blue:DecemberUnderwritingAgreementMember 2023-12-01 2023-12-31 0001293971 blue:TermLoanMember 2024-03-01 2024-03-31 0001293971 blue:TermLoanMember 2024-03-31 0001293971 blue:ZYNTEGLOMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 blue:ZYNTEGLOMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 blue:SKYSONAMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 blue:SKYSONAMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:CustomerConcentrationRiskMember us-gaap:RevenueFromContractWithCustomerMember blue:SixIndividualCustomersMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:CustomerConcentrationRiskMember us-gaap:RevenueFromContractWithCustomerMember blue:OneIndividualCustomerMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember 2024-03-31 0001293971 us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:FairValueInputsLevel1Member 2024-03-31 0001293971 us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:FairValueInputsLevel2Member 2024-03-31 0001293971 us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:FairValueInputsLevel3Member 2024-03-31 0001293971 us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2024-03-31 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel1Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2024-03-31 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel2Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2024-03-31 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel3Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2024-03-31 0001293971 us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:FairValueInputsLevel1Member 2023-12-31 0001293971 us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:FairValueInputsLevel2Member 2023-12-31 0001293971 us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:FairValueInputsLevel3Member 2023-12-31 0001293971 us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel1Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel2Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel3Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2023-12-31 0001293971 blue:BeneficialInterestMember 2023-12-31 0001293971 blue:BeneficialInterestMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 blue:BeneficialInterestMember 2024-03-31 0001293971 us-gaap:SecuredDebtMember blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 0001293971 us-gaap:SecuredDebtMember blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 2024-03-15 0001293971 us-gaap:SecuredDebtMember blue:TermLoanFacilityTrancheThreeMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 0001293971 us-gaap:SecuredDebtMember blue:TermLoanFacilityTrancheTwoMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 0001293971 us-gaap:SecuredDebtMember blue:TermLoanFacilityTrancheFourMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 0001293971 us-gaap:SecuredDebtMember blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:PrimeRateMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 2024-03-15 0001293971 us-gaap:SecuredDebtMember blue:TermLoanFacilityMember blue:PrimeFloorRateMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 2024-03-15 0001293971 us-gaap:SecuredDebtMember blue:TermLoanFacilityMember blue:PaidInKindMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 0001293971 us-gaap:LineOfCreditMember us-gaap:SecuredDebtMember 2024-03-15 0001293971 us-gaap:LineOfCreditMember us-gaap:SecuredDebtMember 2024-03-15 2024-03-15 0001293971 blue:TheWarrantsMember 2024-03-15 0001293971 blue:TheWarrantsMember 2024-03-31 0001293971 blue:TheWarrantsMember us-gaap:MeasurementInputExpectedDividendRateMember 2024-03-15 0001293971 blue:TheWarrantsMember us-gaap:MeasurementInputOptionVolatilityMember 2024-03-15 0001293971 blue:TheWarrantsMember us-gaap:MeasurementInputRiskFreeInterestRateMember 2024-03-15 0001293971 blue:DrugProductManufacturingFacilityMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 blue:DrugSubstanceManufacturingFacilityMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 2024-01-01 2024-01-31 0001293971 blue:QualityTestingFacilityMember 2024-01-31 0001293971 blue:JanuaryUnderwritingAgreementMember 2023-01-18 2023-01-18 0001293971 blue:JanuaryUnderwritingAgreementMember 2023-01-18 0001293971 us-gaap:OverAllotmentOptionMember 2023-01-18 2023-01-18 0001293971 blue:JanuaryUnderwritingAgreementMember 2023-01-23 2023-01-23 0001293971 blue:DecemberUnderwritingAgreementMember 2023-12-19 2023-12-19 0001293971 blue:DecemberUnderwritingAgreementMember 2023-12-19 0001293971 us-gaap:OverAllotmentOptionMember 2023-12-19 2023-12-19 0001293971 blue:DecemberUnderwritingAgreementMember 2023-12-22 2023-12-22 0001293971 blue:A2023IncentiveAwardPlanMember 2024-03-31 0001293971 blue:EmployeeAndNonEmployeeStockOptionMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 blue:EmployeeAndNonEmployeeStockOptionMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:CostOfSalesMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:CostOfSalesMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:ResearchAndDevelopmentExpenseMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:ResearchAndDevelopmentExpenseMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember 2024-03-31 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2013-06-30 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2021-06-30 0001293971 srt:MaximumMember blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:EmployeeStockOptionMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:WarrantMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:CommonStockMember 2022-12-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2022-12-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2022-12-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2022-12-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember 2022-12-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:CommonStockMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:CommonStockMember 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember 2023-03-31 0001293971 blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:CommonStockMember 2022-12-31 0001293971 blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2022-12-31 0001293971 blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2022-12-31 0001293971 blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2022-12-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember 2022-12-31 0001293971 blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:CommonStockMember 2023-03-31 0001293971 blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-03-31 0001293971 blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-03-31 0001293971 blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember 2023-03-31 0001293971 us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:CommonStockMember 2022-12-31 0001293971 us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2022-12-31 0001293971 us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2022-12-31 0001293971 us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2022-12-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember 2022-12-31 0001293971 us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:CommonStockMember 2023-03-31 0001293971 us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-03-31 0001293971 us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-03-31 0001293971 us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionLeasesMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:PrivatePlacementMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:PrivatePlacementMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:PrivatePlacementMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember blue:PublicOfferingMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember blue:PublicOfferingMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember blue:PublicOfferingMember srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 blue:DebtInstrumentAvailabilityTrancheTwoMember us-gaap:SecuredDebtMember blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 0001293971 blue:DebtInstrumentAvailabilityTrancheThreeMember us-gaap:SecuredDebtMember blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 0001293971 blue:DebtInstrumentAvailabilityTrancheFourMember us-gaap:SecuredDebtMember blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 0001293971 us-gaap:SubsequentEventMember us-gaap:SecuredDebtMember blue:TermLoanFacilityTrancheTwoMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-08-13 0001293971 us-gaap:SubsequentEventMember us-gaap:SecuredDebtMember blue:TermLoanFacilityTrancheTwoMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-08-13 2024-08-13 0001293971 us-gaap:SubsequentEventMember us-gaap:SecuredDebtMember blue:TermLoanFacilityTrancheThreeMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-08-13 0001293971 us-gaap:SubsequentEventMember blue:TermLoanFacilityTrancheThreeMember us-gaap:LineOfCreditMember blue:ProceedsReceivedDecember202024Member us-gaap:SecuredDebtMember 2024-08-13 2024-08-13 0001293971 us-gaap:SubsequentEventMember blue:TermLoanFacilityTrancheThreeMember us-gaap:LineOfCreditMember blue:ProceedsReceivedJune302025Member us-gaap:SecuredDebtMember 2024-08-13 2024-08-13 0001293971 us-gaap:SubsequentEventMember us-gaap:SecuredDebtMember blue:TermLoanFacilityTrancheThreeMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-08-13 2024-08-13 0001293971 us-gaap:SubsequentEventMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-08-13 0001293971 blue:TheWarrantsMember us-gaap:SubsequentEventMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-08-13 2024-08-13 0001293971 blue:TheWarrantsMember us-gaap:SubsequentEventMember 2024-08-13 2024-08-13 0001293971 blue:TheWarrantsMember us-gaap:SubsequentEventMember 2024-08-13
美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
__________________________________________________________________
表格 10-Q
__________________________________________________________________
(标记一个) ☒ 根据1934年证券交易所法案第13或15(d)条的季报告
截至2024年6月30日季度结束 2024年3月31日
过渡期从 到
委员会档案编号： 001-35966
__________________________________________________________________
bluebird bio，Inc。
（根据其组织宪章规定的正式名称）
__________________________________________________________________ 特拉华州 13-3680878 （成立或组织的）州或其他辖区 (IRS雇主
455 Grand Union Boulevard Somerville , 麻萨诸塞州 02145 （总部地址） （邮政编码）
(339 ) 499-9300
(注册人的电话号码，包括区号)
无可奉告
（如上次报告后更改，请注明旧名称、旧地址及旧财政年度）
__________________________________________________________________
根据法案第12(b)条规定注册的证券： 每种类别的名称 交易标的（s） 每个注册交易所的名称 每股普通股0.01美元 蓝色 纳斯达克股票市场有限公司
请在核对号选项中指示，本登记资料之申报人：（1）于过去十二个月（或根据申报人之持续申报期限）已按照1934年证券交易法第13条或15(d)条之要求提出所有必须提出的报告；并且（2）过去九十天内一直受到该申报要求的约束。 是的 ☐ 没有 ☒
以选择铅笔标记表示，申报人是否在过去12个月中（或申报人需要在此期间内提交此类文件的较短期间），根据Regulation S-t的Rule 405（本章节的第232.405条）的规定，已提交每个互动数据文件。是 ☐ 没有 ☒
如果是新兴成长公司，则通过勾选该注册人是否已选择不使用《交易所法》第13(a)条进行适应任何新的或修改的财务会计准则的延长过渡期。 大型加速归档人 ☐ 加速归档人 ☐ 非加速归档人 ☒ 较小报告公司 ☒ 新兴成长型企业 ☐
如果一家新兴成长公司，请勾选的方式说明登记公司是否选择不使用根据《交易所法》第13(a)条提供的任何新的或修订的财务会计准则所提供的延长过渡期。 ☐
请在核对区域指示是否该登记人是空壳公司（依照交易所法案第120亿2条所定义）。是☐ 不 ☒
截至2024年9月11日，登记人普通股每股面值0.01美元，已发行股份 193,913,585 美元普通股每股面值0.01的已达到
前瞻性陈述
本季度10-Q表格中包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，以及如果这些陈述从未实现或被证明不正确，可能会导致我们的结果与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果有所不同的假设。我们根据1995年私人证券诉讼改革法和其他联邦证券法的安全港条款进行此类前瞻性陈述。本季度10-Q表格中除了包含这些前瞻性陈述外，还包含了所有非历史事实的陈述。在某些情况下，您可以根据这些词语或其他可比的术语，识别前瞻性陈述，例如“预期”，“相信”，“考虑”，“继续”，“可能”，“估计”，“预计”，“打算”，“可能”，“计划”，“潜力”，“预测”，“项目”，“寻求”，“应该”，“目标”，“将”或这些词语的否定。这些前瞻性陈述包括但不限于以下陈述：
• 我们对SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA以及任何未来批准的产品的商业化活动的计划和期望，以及相关的时机或成功，包括对我们有资格的治疗中心网络的期望；
• 我们预临床和临床研究、研发计划的启动、时间安排、进展和结果;
• 我们将产品候选进一步推进并成功完成临床研究的能力。
• 我们获得足够的融资来资助我们的运营并执行我们的策略的能力；
• 我们对现金及现金等价物足以支持我们业务运作的期望和预测；
• 我们能够建立和扩大商业病毒载体和药物产品制造能力，确保病毒载体和药物产品的充足供应，以及我们在制造活动方面的计划和期望；
• 我们产品候选药的监管提交和上市批准的时机或可能性，以及我们相关计划和期望；
• 我们获得任何批准产品的适当价格和报销能力。
• 我们业务模式的实施，业务的战略计划，产品候选人和科技;
• 我们能够建立和维护涵盖我们产品候选者和科技的知识产权保护范围。
• 我们的支出估计、未来收入、资本需求和额外融资需求。
• 战略合作协议的潜在利益和我们进入战略安排的能力。
• 我们保持和建立合作伙伴关系和授权的能力；
• 关于我们的竞争对手和我们的行业板块的发展；
• 一般经济情况和不确定性的影响；
• 我们有能力减轻我们业务因重新编制基本报表所引起的商业、声誉和监管风险。
• 我们遵守纳斯达克续续上市规则的能力；
• 我们解决财务报告内部控制的重大缺陷的能力；和
• 其他风险和不确定性，包括第II部分第1A项列出的那些风险因素。
本季度报告书中的所有前瞻性陈述反映我们目前对未来事件或未来财务表现的观点，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际结果、表现或成就与这些前瞻性陈述中的任何未来结果、表现或成就有实质不同。可能导致实际结果与目前预期有实质不同的因素包括但不限于本季度报告书中第二部分第1A项「风险因素」以及其他地方所列举的事项。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。除非法律要求，我们不承担任何因素更新或修订这些前瞻性陈述的义务，即使将来提供新信息。
本季度的10-Q表格还包含我们行业、我们业务以及某些疾病市场的估计、预测和其他信息，其中包括关于这些市场的估计规模以及某些医疗状况的发生率和盛行率的数据。基于估计、预测、预测、市场调研或类似方法的信息本质上存在不确定性，实际事件或情况可能与此信息中反映的事件和情况存在实质差异。除非另有明示，否则我们从市场调研公司和其他第三方、行业、医疗和一般出版物、政府数据等报告、研究调查、研究和相似资料中获得这些行业、商业、市场和其他数据。
我们业务相关的材料和其他风险摘要
以下是对我们业务、运营和普通股投资的重要风险的摘要。这个摘要并未涵盖我们面临的所有风险。我们目前不知道的风险和不视为重要的不确定因素也可能损害我们的业务运营。在本季度10-Q表格中完整考虑了本风险因素摘要中概述的风险以及我们面临的其他风险的讨论，并应仔细考虑，在对我们的普通股作出投资决策之前共同考虑本季度报告的其他信息。
• 自我创立以来，我们已经遭受了巨大的损失，并且可能无法在我们预期的时间内实现盈利目标，甚至可能无法实现盈利目标。
• 对于我们继续作为一个持续存在的企业有相当大的怀疑。 将 我们需要筹集额外的资金，这可能无法以可接受的条件提供，或者根本不可用。当需要时无法获得这种必要的资本可能迫使我们延迟、限制或终止我们的商业项目、产品开发努力或其他运营活动。
• 在使用可以整合基因组的病毒载体进行基因疗法时，除其他潜在不良事件外，插入性致癌是一个重大风险。任何此类不良事件都可能需要我们停止或延迟进一步的临床研究，包括我们的产品或任何未来的产品候选者的开发，或者中止或终止商业化进程，这些不良事件可能对我们产品和任何未来的产品候选者的商业潜力造成实质和负面的影响。
• 我们依赖复杂的单一来源供应链分别用于SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA。对于LVV和药品产品的制造、测试和交付对我们构成重大挑战，我们可能无法按照临床计划和商业化所需的质量、数量或时间支持我们的病毒载体和药品产品。
• 作为一家商业公司，我们在ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的市场营销和销售方面经验有限，可能会不如预期地不成功或不那么成功。
• ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商业成功将取决于医生、患者、支付者和其他利益相关者的市场接受程度。
• 如果市场机会比我们预期的要小，且我们无法成功识别患者并获得重要市场份额，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到伤害。
• 在美国，新批准产品的保险覆盖和报销状况不确定。由于我们技术的新颖性以及我们的产品在单次使用中可能提供终身治疗效益，因此我们在获得足够的保险覆盖和报销方面面临著独特的和额外的挑战。如果无法为任何新产品或现有产品获得或保持足够的保险覆盖和报销，包括至少支付方对我们的任何或所有疗法优选于竞争对手，都可能限制我们销售这些产品的能力并减少我们的营业收入。
• 我们面临激烈的竞争和快速的技术变革，以及我们的竞争对手可能开发出比我们更先进、更安全或更有效的治疗方法，这可能对我们的财务状况和成功开发以及商业化ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的能力产生不利影响。
• 我们整合基本报表的重述，包括截至2022年12月31日的年度及2022年12月31日和2023年的季度期间，使我们面临了更多的风险和不确定性，包括增加了法律诉讼的可能性。
• 我们现有和任何将来的债务可能会对我们营运业务的能力产生不利影响。
• 我们已经发现了我们的财务报告内部控制方面的实质弱点，并且在将来可能会发现其他实质弱点，或者未能保持有效的内部控制系统。
bluebird bio，Inc。
第一部分. 财务资讯
项目1.基本报表
bluebird bio，Inc。
缩短的合并财务报表
（未经审计）
（以千为单位，除每股面额金额外） 截至日期
三月三十一日，
2024
截至日期
12月31日
2023
资产 流动资产: 现金及现金等价物 $ 212,047 $ 221,755 预付款项 11,511 14,800 存货 30,305 22,919 应收账款
970 560 应收账款和其他流动资产
16,768 21,651 全部流动资产 271,601 281,685 不动产、厂房及设备净值 90,366 65,936 商誉 5,646 5,646 无形资产，扣除累计摊销
10,244 10,438 营运租赁权使用资产 195,209 201,113 受限现金及其他非流动资产 58,417 54,343 资产总额 $ 631,483 $ 619,161 550,714 流动负债： 应付账款 $ 19,387 $ 18,498 因素所致
2,520 2,520 应计费用及其他流动负债 64,096 73,188 长期贷款债务
68,995 — 营运租赁负债，流动部分 24,363 21,202 财务租赁负债，当期部分
114,212 84,705 流动负债合计 293,573 200,113 租赁负债净额，除去当期部分 180,683 186,687 融资租约负债，扣除当期部分
26,089 37,732 其他非流动负债 92 92 总负债 500,437 424,624 合约和可能负债 （注意 10 )
股东权益： 优先股，面额$0.01，授权股数为5,000,000股，发行且流通股数为截至2024年6月30日和2023年12月31日之184,668,188股和181,364,180股。0.01 5,000 0
— — 0.010.01 250,000 193,583 192,772
1,913 1,905 资本公积额额外增资 4,461,373 4,454,756 累积其他全面损失 (2,108 ) (1,796 ) 累积亏损 (4,330,132 ) (4,260,328 ) 股东权益总额 131,046 194,537 负债和股东权益总额 $ 631,483 $ 619,161
请参阅未经审计的简明合并基本报表所附注释。
bluebird bio，Inc。
损益表及全面（损失）收益总表
（未经审计）
（以千美元为单位，除每股数据外）
截至3月31日止三个月 2024 2023 (按照重述的数字)
营业收入: 营业收入净额 $ 18,561 $ 2,296 其他收入 12 85 总收益 18,573 2,381 产品收入成本 25,864 5,512 毛利率 (7,291 ) (3,131 ) 营业费用： 销售，一般及行政费用 46,329 37,467 研发费用 25,072 41,587 营业费用总计 71,401 79,054 优先审查券出售收益净额 — 92,930 营运(亏损)收入
(78,692 ) 10,745 利息收入
2,579 2,828 利息费用
(4,856 ) (4,270 ) 其他收益，净额
11,165 9,627 (税前)损益
(69,804 ) 18,930 所得税（费用）收益 — — 净（亏损）收益
$ (69,804 ) $ 18,930 每股基本(损)益
$ (0.36 ) $ 0.18 每股稀释(损)益
$ (0.36 ) $ 0.18 计算每股基本(损)益的加权平均流通普通股份数：
193,151 102,920 计算每股稀释(损)益的加权平均流通普通股份数：
193,151 103,303 其他全面损益:
其他综合（损失）收益，税后效益（费用）为$0.0
(312 ) 984 其他综合损益(净数)总额
(312 ) 984 综合（损失）收益
$ (70,116 ) $ 19,914
请参阅未经审计的简明合并基本报表所附注释。
bluebird bio，Inc。
股东权益简明合并报表
（未经审计）
（以千为单位）
普通股票
额外的
实收资本
资本金
累计
其他
全面性
（损失）收入
累计
赤字
总计
股东的
股东权益
股份
金额
2023年12月31日余额 192,772 $ 1,905 $ 4,454,756 $ (1,796 ) $ (4,260,328 ) $ 194,537 限制性股票单位奖励到期发放 811 8 (8 ) — — — 发行认股权证 — — 2,571 — — 2,571 以股份为基础之报酬支出 — — 4,054 — — 4,054 其他综合（损失）收益 — — — (312 ) — (312 ) 净（亏损）收益 — — — — (69,804 ) (69,804 ) 2024年3月31日的余额 193,583 $ 1,913 $ 4,461,373 $ (2,108 ) $ (4,330,132 ) $ 131,046
普通股票 额外的 累计
其他
全面性
（亏损）收入
累计 总计 股份 金额 2022年12月31日的结余（修正后）
82,923 $ 830 $ 4,185,988 $ (4,070 ) $ (4,048,415 ) $ 134,333 限制性股票单位奖励到期发放 382 3 (198 ) — — (195 ) 行使股票期权 3 — 7 — — 7 根据员工股票购买计划的条款，购买普通股票 62 1 226 — — 227 发行普通股股票 23,000 230 130,061 — — 130,291 以股份为基础之报酬支出 — — 5,843 — — 5,843 其他综合（损失）收益 — — — 984 — 984 净（亏损）收益 — — — — 18,930 18,930 2023年3月31日余额（修订后）
106,370 $ 1,064 $ 4,321,927 $ (3,086 ) $ (4,029,485 ) $ 290,420
请参阅未经审计的简明合并基本报表所附注释。
bluebird bio，Inc。
简明合并现金流量量表
（未经审计）
（以千为单位） 截至3月31日止三个月 2024 2023 (按照重述的数字)
经营活动现金流量： 净（亏损）收益
$ (69,804 ) $ 18,930 调整以调和净（亏损）收益为经营活动所用现金：
折旧与摊提 15,469 6,172 以股份为基础之报酬支出 3,761 5,391 非现金研究与开发费用（融资租赁）
— 1,441 非现金营业租赁费用
5,904 7,423 优先审查券出售所获利益 — (92,930 ) 存货过量储备 91 2,583 与债务相关的非现金利息
156 — 其他非现金项目 (10 ) 237 外币汇率损益
(777 ) (108 ) 营运资产和负债的变化： 预付费用及其他资产 (13,528 ) (3,689 ) 存货 (7,185 ) (5,331 ) 应付账款 1,454 1,260 应计费用及其他负债 (10,299 ) (7,206 ) 融资租赁下应计的应付利息
2,936 915 营业租赁负债 (2,844 ) (6,361 ) 逐步认列的收入 — (85 ) 经营活动所使用之净现金流量 (74,676 ) (71,358 ) 投资活动之现金流量: 购入不动产、厂房及设备 (1,775 ) (232 ) 可销售证券的购入 — (19,610 ) 来自可销售证券到期所得 — 4,021 来自可销售证券出售所得 — 5,853 来自先前转让发票所得
1,120 — 购置无形资产 — (868 ) 来自优先审查券出售所得 — 92,972 投资活动提供的净现金流量（使用）
(655 ) 82,136 来自筹资活动的现金流量: 债务发行所得金减去支付给贷款人的费用
71,316 — 与债务一起发行的可分离权证所得款项的分配
2,669 — 偿还债务发行成本
(2,250 ) — 股票期权行使和ESPP捐款所得 — 7 发票转让所得
15,120 — 受限股票汇现所得 — (196 ) 融资租赁的本金支付
(22,210 ) (15,280 ) 次级公募增发的筹集款项，扣除发行费用后的净额 — 130,645 筹资活动提供的净现金 64,645 115,176 现金、现金等价物和受限现金的(减少)增加 (10,686 ) 125,954 期初现金、现金等价物及限制性现金 274,597 158,445 期末现金及现金等价物与受限现金 $ 263,911 $ 284,399 现金、现金等价物和限制性现金的调节： 现金及现金等价物 $ 212,047 $ 239,045 其他当前资产中包含的限制性现金 3,866 1,417
限制性现金包括在受限现金和其他非流动资产中 47,998 43,937 现金、现金等价物和限制性现金的总额 $ 263,911 $ 284,399 投资和融资活动中的补充现金流披露： 购买不动产、厂房和设备包括在应付帐款和应计费用中 — 189 发行费用包括在应付帐款和应计费用中
— 523 优先审查券费用在应付帐款中计提或未付帐款 — 43 以金融租赁负债换取的租赁资产
38,669 (214 ) 转让发票获得的受益人利益
1,680 — 由于因素债务的除账
15,120 — 本期支付的所得税现金 1 2
请参阅未经审计的简明合并基本报表所附注释。
bluebird bio，Inc。
基本报表注记
（未经审计）
1. 业务的描述
bluebird bio, Inc.（以下简称「公司」或「蓝鸟」）于1992年4月16日在特拉华州成立，总部位于麻萨诸塞州的萨默维尔市。该公司是一家致力于研究、开发和商业化潜在的基因治疗方法来治疗严重遗传疾病的生物技术公司，其基础是其专有的载体（「LVV」）基因增加平台。自公司成立以来，公司已将几乎所有的资源投入到其产品候选物的研发努力以及其已批准产品的商业化，包括生产产品候选物、进行产品候选物的临床研究、进行临床前研究以寻找新的产品候选物，为这些运营提供销售、一般和行政方面的支持以及市场化和商业生产和分销其已批准的产品。
该公司在严重遗传疾病方面的计划包括ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel，又称beti-cel) 作为治疗β-地中海贫血的药物；LYFGENIA (lovotibeglogene autotemcel，又称lovo-cel) 作为治疗镰刀细胞病（"SCD"）的药物；以及SKYSONA (elivaldogene autotemcel，又称eli-cel) 作为治疗脑部腺髓白质脱髓鞘症（"CALD"）的药物。2022年8月17日，ZYNTEGLO获得美国食品和药品监督管理局（"FDA"）批准，用于治疗需要定期输血的成人和小儿β-地中海贫血患者。2022年9月16日，FDA授权SKYSONA加速批准，用于减缓4-17岁早期、积极性CALD男孩神经功能障碍的进展。2023年12月8日，FDA批准LYFGENIA用于治疗12岁或以上患有镰刀细胞病并有缺血性事件病史的患者。
2023年8月，公司与Jefferies LLC（“Jefferies”）签署了一份公开市场销售协议（“销售协议”），以最多$⓪万卖出公司的普通股，并通过“以市场价格”股权发行计划进行，Jefferies将充当销售代理商。截至2024年3⓪日，公司根据销售协议已经进行了出售。125.0 百万，从时至时，通过一种“以市场为基础”的股权发行计划。Jefferies将充当销售代理商。截至2024年3⓪日，公司根据销售协议已经进行了出售。 无 截至2024年3⓪日，公司根据销售协议已经进行了出售。
2023年12月，公司与高盛（Goldman Sachs）和J.P.摩根证券有限责任公司（J.P. Morgan Securities LLC）签订了承销协议（“承销协议”），以卖出百万股公司普通股。公司获得的净收益约为$ 83.3 百万股公司普通股，净收益约为$118.1 百万。
2024年3月，公司与海格投资公司(Hercules Capital, Inc.)签署了一项短期贷款协议，以请求最高3000万美元的债务融资，详情见本季度10-Q表中其他地方的基本报表附注8：贷款长期债务。 在公司完成3.5亿美元的资本投资并新增维持5年的全职职位的条件下，可额外获得1850万美元可退还税款。 2024年3月，公司与海格投资公司(Hercules Capital, Inc.)签署了一项短期贷款协议，以请求最高3000万美元的债务融资，详情见本季度10-Q表中其他地方的基本报表附注8：贷款长期债务。175 2024年3月，公司与海格投资公司(Hercules Capital, Inc.)签署了一项短期贷款协议，以请求最高3000万美元的债务融资，详情见本季度10-Q表中其他地方的基本报表附注8：贷款长期债务。 四 2024年3月，公司与海格投资公司(Hercules Capital, Inc.)签署了一项短期贷款协议，以请求最高3000万美元的债务融资，详情见本季度10-Q表中其他地方的基本报表附注8：贷款长期债务。 2024年3月，公司与海格投资公司(Hercules Capital, Inc.)签署了一项短期贷款协议，以请求最高3000万美元的债务融资，详情见本季度10-Q表中其他地方的基本报表附注8：贷款长期债务。 2024年3月，公司与海格投资公司(Hercules Capital, Inc.)签署了一项短期贷款协议，以请求最高3000万美元的债务融资，详情见本季度10-Q表中其他地方的基本报表附注8：贷款长期债务。
自成立以来，公司已经出现了巨额营运亏损和负面营运现金流。截至2024年3月31日，公司累积亏损为$4.3 十亿。截至2024年3月31日三个月结束，公司净亏损为$69.8 百万并在营运中使用了$74.7 百万。截至2024年3月31日，公司持有现金及现金等价物总额为$212.0 百万
根据会计准则编码（ASC） 205-40，持续经营，公司已评估是否存在考虑在整体情况下，对公司一年内期限内能否继续作为持续经营之实质疑虑而发出财务报表的日期之后。
本评估最初并未考虑到管理层尚未完全实施的计划所可能产生的减轻影响。当根据这一方法存在重大疑虑时，管理层评估其计划的减轻影响是否足以消除对公司继续作为营运单位的能力的重大疑虑。然而，仅当两个条件均满足：（1）在发布的财务报表的日期后一年内计划有望得到有效实施，（2）在发布这些合并财务报表的日期后一年内计划在实施后将减轻相关情况或事件对继续作为营运单位能力的重大疑虑，才会考虑管理层计划的减轻影响。
公司历年来重复发生营业亏损和负营业现金流，预计会继续发生营业亏损和负营业现金流，以及需要额外资金支持计划运营，这些情况严重怀疑公司能否在发布这些合并财务报表的日起一年内继续作为持续经营。管理层针对减轻严重怀疑的条件的计划包括控制支出、执行商业推出计划和探索额外融资选择。管理层已经得出结论，从这些来源之一成功获得足够资金，或者适当减少支出的计划成功的可能性低于概率。因此，公司得出结论
对于公司在这些合并基本报表发行之日起至少12个月的未来运营能力存在重大疑虑。
公司根据可能证明是错误的假设来基于其估计的现金需求，并且公司的营运计划可能会因目前对其来说尚不明确的许多因素而变化。因此，公司可能会比目前预期更快地耗尽其资本资源。除了产品销售的营业收入外，公司预计通过发行股票、债务或其他替代方式筹措未来的现金需求。如果公司无法及时获得资金，或者产品销售的收入低于其预期，公司可能需要进一步修订其业务计划和策略，这可能导致公司大幅缩减、延迟或停止一个或多个研究或开发项目，或者任何产品的商业化，或者可能导致公司无法扩展其业务或否则利用其业务机会。因此，公司的业务、财务状况和营运成果可能受到重大影响。
附带的基本报表已按照持续经营的原则编制，该原则预期资产能够实现，负债能够按照常规业务的方式满足。基本报表未包括与资产金额的可回收性和分类，以及与可能从上述不确定性结果中产生的负债金额和分类相关的任何调整。
2. 简报基础、合并原则和重要会计政策
呈现基础
附注的简明合并财务报表为未经审计，并根据美国公认会计原则（“GAAP”）由公司编制。本附注中对相关指引的提及，指的是包含在会计准则编码（“ASC”）和财务会计准则委员会（“FASB”）的会计准则更新（“ASU”）中的权威美国GAAP。公司年度财务报表通常包括的某些信息和附脚注披露已被简化或省略。管理层认为，根据本管理层的意见，这些简明合并财务报表反映了到2024年3月31日和2023年止的中期时段内公司财务状况和业绩的所有正常经常性调整，以公正呈现公司的财务状态和业绩。
中期业绩结果并不一定代表全年业绩预期的表现。这些简明综合基本报表应与截至2023年12月31日之审计综合基本报表，以及含有相关附注的一并阅读，《公司2023年年度报告10-k表格》，该表格已于2024年9月13日向证券交易委员会（“SEC”）提交（“2023年度10-K年度报告”）。
报导的金额是基于千位数计算的，除了百分比、每股金额或其他特别注明的金额。因此，由于四舍五入，某些总数可能无法相加。
随附的简明综合财务报表包括公司及其全资子公司的账户。所有企业内部结余和交易均已在合并中被消除。公司以其业务操作和管理业务。 一年。 的营运业务部门。
之前发布的基本报表被重新陈述
根据2024年9月13日提交给美国证券交易委员会（SEC）的公司2023年度报告10-k中披露，由于多个以前期间的错误陈述，公司正在重新调整其以前发布的未经审计的简短综合财务资讯，以涵盖2023年3月31日结束的第一季度。本季度10-Q报告中的附有简短综合财务资讯已经重新调整（见注释15）。此外，公司已纠正与重新调整相关的附注。 之前发布的基本报表被重新陈述
重大会计政策
截至2024年3月31日止三个月简明综合基本报表的编制所使用的重大会计政策与公司2023年度年度报告10-k表格中包含的合并财务报表附注3中讨论的内容一致。
注 2：重大会计政策
为适应本年度的呈现形式，某些前一年的金额已重新分类。具体而言，在合并综合（损失）收入及综合损益表中，将利息费用从利息收入重新分类为利息费用。这些重新分类对报告的营运结果没有影响。
估计的使用
根据GAAP准则编制财务报表需要管理层进行估计和假设，并影响财务报表和附注中的金额。实际结果可能与这些估计有实质差异。管理层在选择适当的财务会计政策和控制措施以及制定用于编制这些财务报表的估计和假设时，会考虑许多因素。管理层在进行此过程时必须做出重大判断。此外，其他因素可能会影响估计，包括：预期的业务和运营变化、开发估计所用的假设所产生的敏感性和波动性，以及历史趋势是否有望代表未来趋势。估计过程往往可能产生一系列可能合理的最终未来结果的区间，管理层必须选择一个在合理估计范围内的金额。这一过程可能导致实际结果与用于编制财务报表的估计金额有实质差异。
评估和判断在以下领域中使用，包括但不限于：研究和开发活动中使用的资产的替代未来使用情况，用于评估潜在及测量长期资产（包括商誉和无形资产）的任何损耗的未来未折现现金流量和后续公平价值估计，使用权资产和租赁负债的衡量，毛收入到净收入的计算，以股票为基础的报酬费用，应计费用，所得税，评估公司至少从财务报表发出之日起未来十二个月能否自行资助营运，以及在解决条件时可能出现的损失发生的可能性和大小的评估。
存货
根据先到期先出（FEFO）方法，库存以成本或净实现值中较低的一方计价。鉴于人类基因疗法产品属于新兴且全新的治疗类别，且在获得产品的监管批准之前未能确定未来的经济利益，公司仅在监管批准后才考虑将库存列为可资本化的部分。在获得监管批准前用于预售库存的生产成本以及临床制造成本均按照公司的综合营运损益表中的研究和开发费用进行会计处理。此外，最初符合资本化条件但最终可能用于生产临床药物产品的库存，当其被指定用于生产临床药物产品时，将作为研究和开发费用计入费用。
库存包括从第三方供应商购买的电芯库、质粒、LVV、其他材料和化合物，以及用于制造过程的药品产品，该产品已根据特定患者的治疗而制备，直到注入为止，这些库存都属于公司所有。
管理层定期检查库存是否存在过量或过时的情况，考虑到销售预测与手头数量以及已确定的采购承诺，以及库存的剩余有效期限等因素。该公司根据首次确定的损耗情况将超过、过时或无法销售的库存价值减项至估计的净实现价值中。这些调整金额计入公司综合损益表中营业成本的商品成本收入。
营业收入认列
根据ASC 606主题，实体在顾客获得约定商品或服务的控制，且反映预计因提供该等商品或服务而预期收取的酬金金额时，才确认营业收入。 客户合同的营业收入 为了判断实体认定在Topic 606范围内的安排的营业收入确认，实体执行以下五个步骤：(i) 辨认与顾客的合同；(ii) 辨认合同中的履行义务；(iii) 判断交易价格，包括变量的考虑；(iv) 分配交易价格给合同中的履行义务；及(v) 实现当（或当）实体符合履行义务的时候。当实体可能会收取与其转让给顾客的商品或服务相应的酬金时，本公司仅对合同应用这个五步模型。
一旦确定合同属于Topic 606的范畴，公司会评估每个合同中承诺的商品或服务，并确定哪些是履行义务。包含顾客自由行使权利以获得额外商品或服务的安排通常被视为期权。公司会评估这些期权是否提供重大权益给顾客，如果是，则被视为履行义务。
公司评估每个承诺的商品或服务是否是独立的，以确定合同中的履行义务。这个评估涉及主观的判断，要求管理层对个别的承诺的商品或服务进行判断，以及判断这些商品或服务是否可以与合同关系的其他方面分离开来。只要符合以下条件，承诺的商品和服务就被认为是独立的：（i）客户可以单独或与客户可轻易获得的其他资源一起从商品或服务中获益（即，商品或服务能够独立存在），以及（ii）实体向客户承诺将商品或服务转移给客户的承诺在合同的内容上是可以明确区分的（即，承诺将商品或服务转移给客户是在合同的上下文中是独立的）。
交易价格随后将根据相对于独立销售价格（"SSP"）的比例，确定并分配给已确定的履约义务。 SSP是在合同成立时确定的，并不会因合同成立和履行履约义务之间的变化而更新。
如果合同中承诺的对价包括变量，公司将估计其在向客户转移承诺的商品或服务的交易所得时应有的对价。公司通过使用预期价值法或最有可能金额法来确定变动对价的金额。公司在交易价格中包括估计变动对价的无限制金额。交易价格中包括的金额对于业已确定不会出现重大收入认列额的显著逆转的金额进行约束。在每个后续报告期结束时，公司会重新评估交易价格中包括的估计变动对价和任何相关的约束，如有必要，调整其对整体交易价格的估计。任何此类调整将以累计追溯的方式在调整期间记入。
当决定交易价格时，如果付款的时机给予公司重大融资利益，公司会调整考虑时间价值的货款。如果在合约缔结时的预期是许可证持有人付款与许可证持有人收到应承诺的货物或服务之间的期间将为一年或更短，公司就不评估合约是否具有重大融资成分。公司评估其每一项产生收入的安排，以判断是否存在重大融资成分，并得出结论认为在其任何安排中都不存在重大融资成分。
公司随后将分配给各个履行义务的交易价格的金额作为营业收入予以认列，当（或在）每一个履行义务被满足时，不论是一次性还是逐步履行，并且如果逐步履行，认列则基于一种产出或输入方法的使用。
产品营业收入
2022年，本公司从FDA获得ZYNTEGLO和SKYSONA的批准。2023年，本公司从FDA获得LYFGENIA的批准。公司认定的营业收入金额等于预期从向客户销售产品中获得的考虑金额。公司使用专业分销商（"SD"）和专业药房（"SP"）将产品交付给合格治疗中心（"QTC"）。仅在履行完毕相应履行义务时才认可收入。当产品输注给患者时，公司认可收入。为了判断未来期间是否会有重大逆转，公司将评估逆转收入的可能性和幅度。总体产品营业收入会因为基于结果的回扣、其他回扣和分销商费用而减少。
返点费用
回扣是基于契约安排或法定要求，包括应支付给医疗机构和第三方支付者的金额。这些金额可能因产品和支付者而有所不同。回扣主要基于产品销售量、产品组合和定价、历史和预估支付者组合和折扣率等输入进行估计，需要重要的估计和判断。公司在每个报告期评估和更新估计，以反映实际索赔和其他当前信息。
向医疗补助机构和第三方支付机构支付的回扣记录在公司合并贷方平衡表的应计费用和其他流动负债中。
经销商费用
公司根据我们产品的销售支付给经销商和销售点的分销费。这些分销费是根据合约确定的销售固定百分比来计算的。
其他营业收入
2021年，公司与比尔和梅琳达·盖茨基金会签订了一项资助协议。公司按照ASC 958-605的规定确认资助收入。 非营利组织收入确认 当具备资格成本产生并克服限制障碍时，收到资助资金后已发生成本的，公司将记入收入和相应的资助应收款项。在发生资格成本之前预收的资助款项将被记录为递延收入，并在发生资格成本时确认为收入。2023年，公司停止了进一步的研究工作，并正在逐步结束此类合作。
最近的会计宣告
2023年11月，FASB发布了ASU 2023-07，【业务板块报告（主题280）】，以加强有关重要业务板块费用和评估业务板块绩效所使用的资讯的披露要求为主要内容。 改善可报告部门披露 以更新可报告业务板块的披露要求，主要是通过增强有关重要业务板块费用和评估业务板块绩效所使用的资讯的披露，并要求公司在中间期间披露所有有关业务板块的年度披露。该ASU还要求仅有一个可报告业务板块的公司提供主题280—业务板块报告所需的所有披露。该更新将从公司2024财政年度的年度报告期初及随后开始的中间期间起生效。公司目前正在评估采用该标准对其合并基本报表和披露的影响。
在2023年12月，FASb发布了ASU 2023-09，关于所得税 (Topic 740)。 所得税揭露的改进 该ASU扩展了企业所得税率协调表的披露内容，以及有关在美国和外国司法管辖区支付税款的披露。该更新将在该公司的2025财政年度报告期开始生效。该公司目前正在评估其所得税披露的影响。
2024年3月，FASb发布了ASU 2024-01，报酬-股票报酬（主题718）： 利益参与和类似奖励的范围应用 。此次更新澄清了"利润参与"及类似奖励的范围，并在现有的ASC 718标准中添加了一个示例，其中包含了四种事实情况，以显示实体应如何应用段落718-10-15-3中的范围指导方针来判断是否应按照主题718来核算利润参与奖金。该ASU的修订适用于2024年12月15日之后开始的年度期间，以及在这些年度期间的中期期间。允许提前采用未发布或可用发布的中期和年度财务报表。该ASU的修订应适用于(1)向财务报表中所列出的所有以往期间进行的回顾性适用或(2)适用于在实体首次适用修订的日期或之后授予或修改的利润参与和类似奖励的前瞻性适用。公司目前正在评估适用此标准对其合并财务报表和披露的影响。
2024年3月，FASb发布ASU 2024-02「Codification Improvements—Amendments to Remove References to the Concepts Statements」，该标准移除了FASb会计准则编码中对概念性陈述的多个引用。该ASU对公司的财务报表在2026财年第一季度生效，并允许提前采用。公司预计新指南对其合并财务报表的影响微不足道，并打算在2026财年第一季度生效时采纳该指南。 在2024年3月，FASb发布了ASU 2024-02「Codification Improvements—Amendments to Remove References to the Concepts Statements」，该标准从FASb会计准则编码中删除了对概念性陈述的各种引用。该ASU对公司的财务报表于2026财年第一季度开始生效，并允许提前采用。公司预计新指南对其合并财务报表的影响微不足道，并打算在2026财年第一季度生效时采纳该指南。 该ASU是为了从FASb会计准则编码中删除对概念性陈述的各种引用而发布的，对公司的合并财务报表影响微不足道。该ASU将在2026财年第一季度生效，允许提前采用。公司打算在该指南生效时采纳新的指南。
3. 产品营业收入和储备
截至2024年3月31日和2023年，公司录得营业收入$18.6 百万和$2.3 百万，分别为产品营收。 按治疗方式分类的产品营收为： 截至3月31日止三个月 2024 2023 ZYNTEGLO $ 18,561 $ — SKYSONA — 2,296 总产品营收，净值
$ 18,561 $ 2,296
六名个人客户占据了截至2024年3月31日的产品收入的 100 %，而一名个人客户占据了截至2023年3月31日的产品收入的 100 %。
公司认为，对于代表总产品营业收入超过总产品营业收入的10%的客户存在营收集中风险。公司产品营业收入在特定客户内的集中可能对公司的营收和经营业绩产生重大不利影响，如果与相应客户的销售出现困难。在截至2024年3月31日和2023年3个月的所有产品营业收入均来自美国。
下表总结了所示期间毛额减除净储备变动的分析：
总计 2023年12月31日余额
$ 5,365 返利预备款
3,780 付款/贷项 — 2024年3月31日止结余
$ 9,145
4. 公允价值计量
下表列出了公司截至2024年3月31日和2023年12月31日以千元计的定期衡量公允价值的资产和负债。
描述
总计
引用
价格中
活跃的
市场
（1级）
输入数
其他
可观察
输入的价值
（2级）
输入数
测量为实用性便利
输入的价值
（3级）
2024年3月31日 资产： 现金及现金等价物 $ 212,047 $ 212,047 $ — $ — 市场可流通证券: 美国政府机构证券和国库券 — — — — 因保理公司而来款项：
已保理发票中的受益人权益
1,120 — — 1,120 总计 $ 213,167 $ 212,047 $ — $ 1,120 2023年12月31日 资产： 现金及现金等价物 $ 221,755 $ 221,755 $ — $ — 市场可流通证券: 美国政府机构证券和国库券 — — — — 应收账款和其他流动资产：
受让发票的受益人权益
560 — — 560 总计 $ 222,315 $ 221,755 $ — $ 560
现金及现金等价物
公司认为所有原始期限自购买日起90天或更短的高流动性证券为现金等价物。截至2024年3月31日和2023年12月31日，现金及现金等价物包括存放在多家银行和资产管理机构的现金和货币市场账户中的资金。
有价证券
市场性证券在评价层级中分为2级，一般包括美国政府机构证券和国库券、公司债券和商业票据。公司通过考虑从第三方定价来源获得的评价来估算这些市场性证券的公平价值。这些价格来源使用行业标准评价模型，包括基于收益和市场的方法，所有重要的输入数据都是可观察的，无论是直接还是间接的。这些输入数据包括根据相同或相似证券的实时交易数据来进行市场定价、发行人信用差价、基准收益率和其他可观察的输入数据。公司通过了解所使用的模型、从其他定价来源获取市场价值以及在某些情况下分析定价数据来验证第三方定价来源提供的价格。
可供出售债券的摊销成本根据优惠和折价的摊销调整至最早看涨日期的的溢价或到期时的折价。截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司累积其他综合损失中的余额主要由与公司可供出售债券相关的活动组成。 无 15.10.1 百万的实现亏损分别于截至2024年3月31日和2023年三个月结束时销售或到期的可供出售债券上承认。
公司可供出售债务证券应计利息应收账款合计为$ 100,000，分别截至2023年6月30日和2022年12月31日。0.3 万美元和0.3 截至2024年3月31日和2023年12月31日，其账面为XX百万美元。 不
保理协议
根据估值层级，归类为第三级的应收因子包括对转让发票的受益权。公司根据预估的现金流量，经过与保理代理商和经销商相关的交易对手风险和信用风险调整，估计受益权的公平价值。截至2024年3月31日，对售出发票的受益权未认为是不可观察的输入，并且是根据持续的信用评估和与此类发票历史经验的老化等因素来确定的。对此输入的重大变化可能导致公平价值的大幅降低或提高。
下表显示了截至2024年3月31日的三个月中，以重复计量法计量的Level 3金融负债的起始和结束余额调节：
截至三个月结束时 2024 期初的3级金融资产
$ 560 转让发票获得的受益人利益 1,680 来自先前转让发票所得 (1,120 ) 期末的3级金融资产
$ 1,120
5. 存货
库存净值包括以下项目（以千为单位）：
截至2024年3月31日 截至2023年12月31日 原材料 $ 3,177 $ 2,329 进行中的工作 22,146 17,375 成品 4,982 3,215 存货 $ 30,305 $ 22,919
原材料库存包括直接从第三方供应商购买的成品原材料。在制品库存包括在合约制造组织（"CMO"）制造的材料，这些材料部分完成，完全制造但正在等待质量接受，或者完全符合质量接受标准，可用于药品的制造，以及部分完成或完全制造但正在等待质量接受的药品产品。 成品是完成和经过质量审批的药品产品，这些药品产品正在等待出货，运输中或交付给合格的治疗中心，但尚未输注给患者。
6. 保理协议
该公司出售与药品产品交付时发出的发票相关的未来收入权利给QTCs。预付款被视为短期负债，在我们的合并资产负债表上以应付盟方的形式呈报，直到从客户方面的考虑权利被认定为无条件时。在输注时应付给公司的其余发票金额被认为是对买方发票的有利权益，并代表买方发票销售中我们持续参与的范围。
由于因素
截至2024年3月31日的三个月，公司收取了$数字的现金收入。15.1 在无条件权要求和取消$数字的采计之前，由于病人药物注射，公司取消了$数字的因因数造成的到期款项。 在合并资产负债表上以根据决定性考虑要求而被呈现的金额将受到在证券商协议签订日期之前存在的买回要求的支付限制。15.1 由于病人药物注射，使得在2024年3月31日的三个月内由于因因数转换导致的金额出现在合并资产负债表上作为到期款项的项目，将根据当天的因因数交易协议之重新购买需求支付相应的款项。
应收票据 - 因子
在2024年3月31日结束的三个月里，公司获得了$的受益权，收集了$的现金收据。合并资产负债表上报的未收金额已扣除$的应计费用，净额为$。在2024年3月31日，最大损失风险为$。1.6 在2024年3月31日结束的三个月里，公司获得了$的受益权，收集了$的现金收据。合并资产负债表上报的未收金额已扣除$的应计费用，净额为$。在2024年3月31日，最大损失风险为$。1.1 在2024年3月31日结束的三个月里，公司获得了$的受益权，收集了$的现金收据。合并资产负债表上报的未收金额已扣除$的应计费用，净额为$。在2024年3月31日，最大损失风险为$。0.1 在2024年3月31日结束的三个月里，公司获得了$的受益权，收集了$的现金收据。合并资产负债表上报的未收金额已扣除$的应计费用，净额为$。在2024年3月31日，最大损失风险为$。1.1 在2024年3月31日结束的三个月里，公司获得了$的受益权，收集了$的现金收据。合并资产负债表上报的未收金额已扣除$的应计费用，净额为$。在2024年3月31日，最大损失风险为$。
客户发票销售损失合计根据药物产品的病人输液日期估计为xx美元。0.3 截至2024年3月31日的三个月，除了发票销售损失外，该公司还支出了xx百万美元的维护费用。0.4 此外，该公司还支出了xx百万美元的维护费用。
7. 应计费用及其他流动负债
欠付费用及其他流动负债包括以下项目（以千元计）： 截至2024年3月31日 截至2023年12月31日 累计的CMO和CRO费用
$ 22,481 $ 24,824 累计的员工薪酬
10,876 19,972 累计的商品和服务
5,453 8,391 累计的回扣
9,194 5,365 应计专业费用
7,090 2,531 应计退款负债
— 5,600 其他 9,002 6,505 总应计费用及其他流动负债 $ 64,096 $ 73,188
8. 长期贷款债务
2024年期贷款
2024年3月15日（“生效日期”），该公司与海格投资及海格投资管理的基金（合称“海格”或“贷款人”）签订了一项贷款和安全协议（“LSA”）和一项认股权协议（“认股权协议”）。根据LSA的条款，该公司在协议期内最多可以借款总额为1000万美元，以不同的分期（“分期贷款”）取决于达到某些里程碑。在生效日期，该公司提取了最初的100万美元的毛收益（“初始贷款”），并支付了100万美元的初始债务发行成本，包括约100万美元的法律费用和100万美元的原始发行折价（“OID”）。175.0 在协议期内，该公司可以根据完成某些里程碑的情况借款多达1000万美元。在生效日期，该公司提取了最初的100万美元的毛收益（“初始贷款”），并支付了100万美元的初始债务发行成本，包括约100万美元的法律费用和100万美元的原始发行折价（“OID”）。 四 在协议期内，该公司可以根据完成某些里程碑的情况借款多达1000万美元。在生效日期，该公司提取了最初的100万美元的毛收益（“初始贷款”），并支付了100万美元的初始债务发行成本，包括约100万美元的法律费用和100万美元的原始发行折价（“OID”）。75.0 在生效日期，该公司提取了最初的100万美元的毛收益（“初始贷款”），并支付了100万美元的初始债务发行成本，包括约100万美元的法律费用和100万美元的原始发行折价（“OID”）。3.5 在生效日期，该公司提取了最初的100万美元的毛收益（“初始贷款”），并支付了100万美元的初始债务发行成本，包括约100万美元的法律费用和100万美元的原始发行折价（“OID”）。2.7 在生效日期，该公司提取了最初的100万美元的毛收益（“初始贷款”），并支付了100万美元的初始债务发行成本，包括约100万美元的法律费用和100万美元的原始发行折价（“OID”）。0.8 百万美元。 1 根据LSA条款，根据所安排的比例，可以借取已借金额的％。可以根据公司达到与LYFGENIA病人的电芯收集相关的某些预先定义的里程碑成就（2024年9月30日之前的35位病人或2024年12月31日之前的55位病人）借取额外的金额（“第二期”），并符合毛利润指标（最晚到2025年6月30日结束的期间）（“第三期”）。此外，公司可以在2026年12月15日之前向海格投资借取多达额外的＄百万（“第四期”）。债权人无义务对第四期进行任何资金提供，因为资金提供取决于债权人的投资委员会批准。25.0 50.0 公司可以在2026年12月15日之前向海格投资请求多达额外的＄百万（“第四期”）。该借款条款的资金提供取决于债权人的投资委员会批准，债权人无义务对第四期提供任何金额。
这些Term Loans既有现金利息，又有付息借款（PIK）。现金利息每月第一个工作日到期（“支付日期”），将等于华尔街日报的主利率（“主利率”）加上X％（以最低限制在X％）。 PIK利息固定为X％，并将于每个支付日期资本化并增加到未付本金上。除非公司自行选择提前清偿，且符合一定的提前清偿惩罚和条件，否则Term Loans将以每月仅付利息的方式偿还，直到2027年4月1日或2028年4月1日（如果公司在2026年12月31日之前实现了某些金融衡量指标（“绩效里程碑”））。利息仅付款期限结束后，Term Loans将以本金和应计利息的相等月付款方式偿还，直到到期日2029年4月1日。 1.45 %之（底座在X％） 9.95 X％ 2.45 X％
2024年期限贷款由公司的几乎所有资产担保。除了其他契约外，2024年期限贷款还包含肯定性契约，以及特定的财务契约，包括最低现金覆盖要求的 40 %的期限贷款应偿还本金，以及最低净产品营业收入要求，从2024年9月30日结束的季度开始。截至2024年3月31日，公司遵守最低现金覆盖契约，但公司预计在未来12个月内无法维持其最低现金覆盖要求（请参阅附注1中的公司营运能力评估）。因此，该期限贷款在2024年3月31日被列为流动负债。 业务的描述 。
公司还根据认股权协议向Hercules发行认股权，用于购买公司普通股的权利，其股数基于LBA下借款金额（即「认股权」）。认股权是可行使的，其行使笔数等于（i.）百分比乘以基于LSA下借款金额的总原始本金与（ii.）每股$的行使价格的商数。 5 截至2024年3月31日，该公司已发行了与初始贷款（「初始认股权」）相关的百万认股权，以每股$的行使价格购买普通股，并有合约期限为年。1.45 感谢能够透过此项目与您共享 Traditional Chinese 版本语言处理技术！ 2.6 可行使股权1.45 认股权的合约期限 7 认股权的年限是自生效日期起的几年
认股证的相对公允价值采用Black-Scholes期权定价模型，并根据以下假设进行测算： 否 股息收益率，预期波动率为 81.1 %，预期股息收益率和预期期限为 4.3 %，预期期限为 7 年，等于认股权证的期限。对初始认股权证分配的相对公允价值为2.7 百万美元，被归入资本余额中，并记为债务折价，将与债务发行成本进行摊销，以利率方法以贷款的有效利率计提至利息费用，计提期限为贷款期限，有效利率为 15.7 %。截止2024年3月31日，公司记载了约0.5 与贷款相关的利息费用，包括与认股权相关的金额，在债项的支出中占领了百万美元。
请查阅附注16，以进一步讨论有关三个月截至2024年3月31日后对LSA和认股证合约的修订。 随后的事件 有关截至2024年3月31日后对LSA和认股证合约的修订，请参阅附注16。
9. 租赁
公司租用某些位于麻萨诸塞州Somerville的办公室和实验室空间。此外，公司通过与CMO和一家在美国和国际上的合同测试组织（"CTO"）的协议拥有嵌入租赁。除下文所述之外，从公司2023年年度报告中包含的合并基本报表附带的附注11中披露的租赁义务并无实质性变化。
嵌入式租约
在2024年3月31日结束的三个月期间内，公司定期修订了几个嵌入式合同制造租赁，其中一些根据ASC 842的要求予以租赁修改处理。租赁修改主要涉及与供应商签署新的工作声明或延长合同条款。
就药品制造和品质测试相关的嵌入式租赁而言，公司增加了其融资租赁使用权资产金额为$28.3 百万美元之间。
关于与药物物质制造相关的嵌入式租赁，公司减少了其融资租赁的权益使用资产金额为$3.8 百万美元。
以下段落描述了公司嵌入的合同制造租约中的重大租约修改。
嵌入式租赁 - 药品制造业
2024年3月，该公司延长了其嵌入式租赁合约，用于制造向量，并根据明确的生产计划，负有生产义务，直至2024年5月。
嵌入式租赁-药品制造业
2024年1月，公司修改了与CMO的租赁协议，扩大进入额外的受控环境空间，这些空间均为公司在协议期内独家使用。根据修改后的协议，公司有义务支付每个额外空间的固定月费，以及根据剩余租赁期的承诺生产水准支付费用，该租赁期至2025年2月结束。月费的固定部分包含在公司的租赁负债中。 两个 根据修订后的协议，公司有义务支付每个额外空间的固定月费，以及根据剩余租赁期的承诺生产水准支付费用，该租赁期至2025年2月结束。月费的固定部分包含在公司的租赁负债中。
嵌入式租赁 - 质量测试
2024年1月，公司与CTO签订了预留容量协议，该协议提供临床发展服务。 预留容量协议修改了公司与CTO现有的主合同服务协议，并规定具有法律约束力的最低购买承诺，随著其合同期限降低。 三年期间相对于S＆P 500 IT板块指数进行度量，有潜在购股%的带有TSR数据量度的PSUs 合同期内分批次数增加公司与CTO的法律约束最低采购量。 二零二三年十二月，公司通过一家新成立的子公司（「2023 NSA 成员」），与由Heitman Capital Management LLC建议的州公积金基金（「2023 JV 投资者」，连同2023 NSA 成员「2023 JV 成员」）签署了一份协议（「2023 JV 协议」），以收购和运营自存仓物业。2023 JV 协议规定，在为期24个月的投资期内（如果2023 JV 成员都同意，则可以有6个月的延长期限），2023 JV 成员可以提供高达$期权 million的权益资本，其中，2023 JV 投资者持有Venture %的所有权，2023 NSA 成员持有剩余部分的所有权。 公司将法律约束性的部分预测固定于2026年之前，作为其固定最低租赁负债的一部分。
所有根据ASC 842认列的租赁成本摘要
下表列出了根据ASC 842确认的租赁成本的概要以及有关公司在2024年和2023年3月31日结束的三个月内的营运租赁和金融租赁的其他信息（以千美元计）:
截至3月31日止三个月
2024
2023 (按照重述的数字)
金融租赁
利息费用
$ 4,347 $ 4,267 摊销费用
14,328 5,216 全部固定融资租赁成本
$ 18,675 $ 9,483 营运租赁 固定租赁成本
9,486 11,470 固定经营租赁成本总额
9,486 11,470 变量租赁成本
6,043 6,862 短期租赁成本
76 52 租赁成本总额 $ 34,280 $ 27,867 营运租赁收入
$ 10,346 $ 10,108 在租赁负债的测量中支付的现金
用于营运租赁的营运现金流量
2,844 6,361 用于融资租赁的营运现金流量
1,411 3,352 财务租赁的融资现金流量
22,210 15,280 其他资讯
财务租赁的加权平均剩余租期
1.42 年 2.30 年财务租赁的加权平均折扣率
14.45 % 15.13 % 营运租赁的加权平均剩余租期
6.75 年 7.59 年加权平均折扣率-营运租赁
7.00 % 7.04 %
截至2024年3月31日，根据ASC 842，公司租约的未来最低承诺如下（以千元计）：
营运租赁
融资租赁
剩余租赁支付款 2024年剩余部分
28,492 102,277 2025 37,084 41,270 2026 35,719 3,422 2027 36,742 2,548 2028 37,795 1,043 2029年及之后
81,986 — 总计 257,818 150,560 减：拟定利息 (52,772 ) (10,259 ) 租赁负债的现值 $ 205,046 $ 140,301
10. 合约和可能负债
租赁承诺
公司租用特定办公室和实验室空间，并在CMOs和CTO处设有嵌入式租约。截至2024年3月31日，公司对一笔尚未开始的预先开始租约承担承诺，该租约涉及一家CMO的嵌入式设备租约。该租约预计将于2025年开始，首次租期为 三年 。根据本合同，固定承诺金额约为$56.8 百万。 以下表格显示截至2024年3月31日结束的三个月内由此安排产生的不可取消合同义务（以千为单位）：
未来
承诺
2024年剩余部分
$ — 2025
13,763 2026
17,858 2027
17,858 2028
7,310 2029年及之后
— 总购买承诺
$ 56,789
请参阅附注9， 租赁 以获取有关这些租赁协议的更多信息。
诉讼
公司在业务的正常过程中，不时涉及各种索赔和投诉，包括证券集体诉讼和知识产权诉讼。公司在业务的正常过程中签署标准的赔偿协议。根据这些协议，公司承诺赔偿、保障并报销受赔偿方因赔偿事项而遭受或承担的损失，通常是公司的业务合作伙伴。这些赔偿协议的有效期通常是在签署协议后的任何时间。公司可能根据这些赔偿协议被要求支付的未来赔偿金额的最大可能数额通常是没有限制的。如果损失是可能发生的，并且可以合理估计损失金额，公司会当期确认损失准备。由于下述事项的损失不可能发生，或损失(或损失区间)不可合理估计，公司尚未为任何事项确认损失准备。
公司还对其每位官员和董事进行赔偿，以弥补任命该官员或董事所导致的事件或情况，在特定限制下，并按照特拉华州法律及其章程和公司法规的规定。这种赔偿期限持续的时间与该官员或董事可能会因在这种职务上的行为或疏忽而受到任何诉讼相关的程序的影响的时间一样长。未来可能需要支付的赔偿的最大金额是无限制的，但是公司目前持有董事和官员责任保险，此保险可以转移与公司的风险相关的风险，并可能使其能够恢复任何未来支付的部分金额。公司认为这些赔偿义务的公允价值很少。因此，公司未确认与这些义务相关的任何负债。
在公司2023年度10-k表格的综合财务报表的附注12中披露的索赔和投诉没有任何实质变化。
11. 股权
2023年1月18日，该公司与高盛和摩根大通证券有限责任公司（以下简称「1月份包销协议」）签署了包销协议，以公开发行、发行和销售该公司的 20.0 百万股普通股，发行价格为每股6.00 ，扣除包销折扣和佣金，根据在美国证券交易委员会上申报的S-3表单和相关的招股说明书补充。根据1月份包销协议的条款，该公司还向包销商授予了一项权利，该权利在 30 天内可行使，以按照每股公开发行价格再购买 3.0 百万股普通股，扣除包销折扣和佣金，包销商已全数行使该权利。发行于2023年1月23日。该公司获得了合计净收益为$130.5 百万。
在2023年8月，公司与Jefferies LLC（Jefferies）签订了一份开放市场销售协议（“销售协议”），以每次高达美元的价格出售公司的普通股，通过“按市价交易”股权发行计划进行，Jefferies将充当销售代理。截至2024年3月31日，公司根据销售协议尚未进行任何销售。125.0 从时间开始，公司通过一个“按市价交易”的股权发行计划，委托Jefferies作为销售代理，出售价值高达百万美元的公司普通股。截至2024年3月31日，公司根据该销售协议尚未进行任何销售。
于 2023 年 12 月 19 日，公司与高盛及摩根证券有限公司签订承保协议（「十二月承保协议」），与本公司公开发售、发行和出售有关 83.3 公司普通股数百万股，以公开发售价为 $1.50 根据表格 S-3 的有效存货登记声明及向证券交易监察委员会提交的相关招股章程补充文件，每股，减去承保折扣和佣金。根据 12 月承保协议的条款，公司还授予承保人一项可行使的期权 30 购买时间最多额外一天 12.5 以公开发售价格计算百万股普通股，减去承保折扣及佣金，该期权未行使。上市将于二零二三年十二月二十二日截止。本公司收到总收益净额为 $118.1 百万。
12. 股份报酬
2023年6月，公司股东批准了bluebird bio, Inc. 2023激励奖计划（“2023计划”），以取代2013年股票期权和激励计划（“2013计划”）。获得2023计划批准后，将不会在2013计划下再进行任何奖励的授予。截至2024年3月31日，根据2023计划，可供发行的普通股总数约为 2.1 百万。
股份报酬支出
公司在2024年和2023年三个月结算期间分别承认了共计$百万的股份报酬费用。3.8 百万美元和5.4 股份报酬费用按奖励类型划分，在简明的合并综合损益表中列示如下（以千为单位）： 按照奖励类型列示的股份报酬费用，在简明合并损益表中列示如下（以千为单位）：
截至3月31日止三个月
2024 2023 加权平均行使价 $ 1,230 $ 1,723 限制性股票单位 2,451 3,668 员工股票购买计划以及其他 80 — $ 3,761 $ 5,391
股票基于报酬的费用按分类列示在综合损益表中，如下所示（以千元计）：
截至3月31日止三个月 2024 2023 产品收入成本 491 103 销售，一般及行政费用 2,335 2,361 研发费用 935 2,927 $ 3,761 $ 5,391
截至2024年3月31日和2023年止三个月内，公司有$ 栏股票酬劳费被计入库存。0.3 百万和$0.5 百万股票酬劳费被资本化入库存。
加权平均行使价
下表总结了公司股票期权活动，不包括2seventy bio员工持有的奖励。 股份
（以千为单位）
加权平均的期限：
平均
行使价
每股盈利
截至2023年12月31日未实行数量 4,227 $ 14.16 已授予股份 2,572 $ 1.56 行使 — $ — 已取消，没收或已过期 (229 ) $ 16.55 截至2024年3月31日，未流通股份 6,570 $ 9.16 可行使期限至2024年3月31日 1,871 $ 22.75 已授予并预计于2024年3月31日赋予 6,570 $ 9.16
截至2024年3月31日止三个月期间， 无 期权已被行使。
限制性股票单位
下表汇总了公司股权奖励计划中除了2seventy bio员工持有的奖励之外的受限股票单位活动。
股份 加权平均的期限： 2023年12月31日未授权的股份。 4,207 $ 6.08 已授予股份 2,177 $ 1.56 已行使股票数 (785 ) $ 7.14 已弃权股份 (205 ) $ 4.41 2024年3月31日之前未解冻的 5,394 $ 4.16
员工股票购买计划
2013年6月，公司董事会采纳了2013年员工股票购买计划（“2013 ESPP”），授权向参与员工发行高达总计数量的百万股普通股。于2021年6月，公司修订了2013 ESPP以授权参与员工额外数量的百万股普通股。在截至2024年3月31日和2023年3月31日各三个月期间，分别发行了股普通股和少于数量的百万股普通股。 0.2 在2021年6月，公司修订了2013 ESPP以授权参与员工额外数量的百万股普通股。 1.4 在截至2024年3月31日和2023年3月31日各三个月期间，分别发行了股普通股和少于数量的百万股普通股。 无 于2024年3月31日和2023年3月31日各三个月期间，发行了股普通股。 0.1 少于数量的百万股普通股。
13. 所得税
根据资产和负债在财务报告和税务基础之间的暂时差异，计提周期性庶几的评价资产和推迟所得税负债。如果推断某些或全部推断所得税资产不可能恢复，则评价抵销额则记录在推延所得税资产之上。由于对未来税务申报的有利税收特性的实现存在不确定性，公司将推延所得税资产的应该认列净金额范围内记录了全面评估抵销。2024年3月31日结束的三个月内，认可的税务效益为$0.0 百万美元。 由于全面评估抵销，因此未认列任何的税收效益。
14. 每股净损失
由于包括以下公共股票等价物会产生抗稀释效应，在计算所示期间的稀释每股净亏损时已被排除在外（在千元）：
截至2023年1月31日三个月的 2024 未行使的期权 (1)
7,903 限制性股票单位 (1)
5,449 权证
2,586 ESPP股份和其他 84 16,022
(1) 优秀的期权及受限制的股票单位包括2seventy bio的员工尚未兑现的奖励。
2024年3月31日结束的三个月中，每股净亏损为$0.36
在2023年3月31日结束的三个月内，公司的净利润为$18.9 百万。基本加权平均普通股股份为 102.9 百万，稀释证券的影响为 0.4 百万，稀释加权平均普通股股份为 103.3 百万。基本每股盈利和稀释每股盈利均为$0.18
15. 之前发布的基本报表被重新陈述
正如下文所述以及《2-报表编制基础》中所述，公司发现了影响到截至2023年3月31日季度未经审计的财务报表的若干往年错误陈述。通过重新陈述和未经审计的季度财务数据以及相关影响金额已在公司2023年度10-K表格中提供。
作为重新陈述的一部分，公司记录了调整以更正与嵌入式租赁会计和其他不重要错误相关的实质错误。
下表呈现截至2023年3月31日的修正未经审计的简明合并财务信息。
综合损益及全面收益的合并财务报表
截至2023年3月31日三个月
728.3
内嵌租赁的调整
其他调整 如调整后 营业收入： 产品收入，扣除折扣
$ 2,296 $ — $ — $ 2,296 其他收入 85 — — 85 总收入 2,381 — — 2,381 产品营业成本 3,376 2,136 — 5,512 毛利率 (995 ) (2,136 ) — (3,131 ) 营业费用： 研发 46,144 (4,516 ) (41 ) 41,587 销售、一般及行政费用 37,354 113 — 37,467 营业费用总计 83,498 (4,403 ) (41 ) 79,054 出售优先审查券的收益，净额 92,930 — — 92,930 营业利润 8,437 2,267 41 10,745 利息收入
2,828 — — 2,828 利息费用
(3 ) (4,267 ) — (4,270 ) 其他收入，净额
9,978 (351 ) — 9,627 税前收入
21,240 (2,351 ) 41 18,930 所得税费用（收益） — — — — 净利润
21,240 (2,351 ) 41 18,930 每股基本净利润(1)
$ 0.21 $ (0.02 ) $ — $ 0.18 每股稀释净利润（1）
$ 0.21 $ (0.02 ) $ — $ 0.18 用于计算基本每股净利润的加权平均普通股份
用于计算稀释每股净利润的加权平均普通股份：
102,920 102,920 102,920 102,920 用于计算基本每股净利润的加权平均普通股份
用于计算稀释每股净利润的加权平均普通股份：
103,303 103,303 103,303 103,303 其他综合收益:
其他综合收益，扣除税后
（收益）费用为$这些财务报表是根据美国通用会计准则（“美国GAAP”）编制的，供中期财务信息和10-Q表格的说明和Regulation S-X的第10条之用。因此，它们不包括美国GAAP对完整财务报表所需的所有信息和注脚。据管理层的意见，为了公正地呈现2024年6月30日公司的财务状况、运营结果、综合收益、现金流和股本变动的情况，已包含所有必要的调整（包括正常循环应计）。这些未经审计的简明合并财务报表应与包含在公司年度报告10-k中的合并财务报表和附注一起阅读。 截至2023年3月31日的三个月
984 — — 984 其他综合收益总额
984 — — 984 综合收益
$ 22,224 $ (2,351 ) $ 41 $ 19,914
(1) 由于每股基本或稀释的最近一分钟的差异，总和可能不等于各项目的总和。
股东权益变动表：
普通股票 额外的 累计
其他
全面性
（亏损）收入
累计 总计 股份 金额 如之前报告
2022年12月31日结余
82,923 $ 830 $ 4,186,086 $ (4,070 ) $ (3,986,503 ) $ 196,343 限制股票的授予 382 3 (198 ) — — (195 ) 行使股票期权 3 — 7 — — 7 在股票购买计划下购买股份 62 1 226 — — 227 为私募股发行普通股
股权配售
23,000 230 130,061 — — 130,291 发行无限制股票奖励以支付应计的员工薪酬
发行无限制股票奖励以支付积欠的员工薪酬
股份报酬 — — 5,843 — — 5,843 其他综合收益
— — — 984 — 984 净利润
— — — — 21,240 21,240 2023年3月31日结余
106,370 $ 1,064 $ 4,322,025 $ (3,086 ) $ (3,965,263 ) $ 354,740 嵌入租赁的调整
2022年12月31日结余
$ — $ — $ — $ — $ (59,700 ) $ (59,700 ) 受限股解限期 — — — — — — 行使股票期权 — — — — — — 根据员工股票购买计划购买股份 — — — — — — 发行普通股用于私募
股权配售
— — — — — — 发行无限制的股票奖励以支付应计员工薪酬
发行无限制的股票奖励以支付应计员工薪酬
股份报酬 — — — — — — 其他综合收益
— — — — — — 净利润
— — — — (2,351 ) (2,351 ) 2023年3月31日结余
— $ — $ — $ — $ (62,051 ) $ (62,051 ) 其他调整
2022年12月31日结余
— — (98 ) — (2,212 ) (2,310 ) 受限股股票的弥补 — — — — — — 行使股票期权 — — — — — — 在ESPP下购买股份 — — — — — — 为私人资本发行普通股
股权投放
— — — — — — 发行无限制的股票奖励予
以解决积欠的员工薪酬
股份报酬 — — — — — — 其他综合收益
— — — — — — 净利润
— — — — 41 41 2023年3月31日结余
— $ — $ (98 ) $ — $ (2,171 ) $ (2,269 ) 如重述
2022年12月31日结余
82,923 830 4,185,988 (4,070 ) (4,048,415 ) 134,333 受限股股权发放 382 3 (198 ) — — (195 ) 行使股票期权 3 — 7 — — 7
在员工股票购买计划下购买股份 62 1 226 — — 227 私募股票发行
股本配售
23,000 230 130,061 — — 130,291 发行无限制股票奖励以清算应付员工薪酬
发行无限制股票奖励以清算应付员工薪酬
股份报酬 — — 5,843 — — 5,843 其他综合收益
— — — 984 — 984 净利润
— — — — 18,930 18,930 2023年3月31日结余
106,370 $ 1,064 $ 4,321,927 $ (3,086 ) $ (4,029,485 ) $ 290,420
综合现金流量表 截至3月31日止三个月
2023
如之前报告
嵌入式租赁之调整
其他调整 如重述 经营活动现金流量： 净利润
$ 21,240 $ (2,351 ) $ 41 $ 18,930 调整以将净利润调和为营业活动所用之净现金
活动：
折旧与摊提 1,082 5,131 (41 ) 6,172 以股份为基础之报酬支出 5,391 — — 5,391 非现金研究与开发费用（融资租赁） — 1,441 — 1,441 非现金营业租赁费用
— 7,423 — 7,423 优先审查券出售所获利益 (92,930 ) — — (92,930 ) 存货过量储备 228 — 2,355 2,583 其他非现金项目 237 — — 237 外币汇率损益
— (108 ) — (108 ) 营运资产和负债的变化： 预付费用及其他资产 (9,335 ) 2,846 2,800 (3,689 ) 存货 (3,586 ) 610 (2,355 ) (5,331 ) 使用权资产的营运 11,829 (11,829 ) — — 应付账款 (6,443 ) 7,703 — 1,260 应计费用及其他负债 (9,065 ) 1,859 — (7,206 ) 融资租赁下应计的应付利息
— 915 — 915 营业租赁负债 (8,001 ) 1,640 — (6,361 ) 逐步认列的收入 2,715 — (2,800 ) (85 ) 经营活动所使用之净现金流量
(86,638 ) 15,280 — (71,358 ) 投资活动之现金流量: 购入不动产、厂房及设备 (232 ) — — (232 ) 可销售证券的购入 (19,610 ) — — (19,610 ) 来自可销售证券到期所得 4,021 — — 4,021 来自可销售证券出售所得 5,853 — — 5,853 购置无形资产 (868 ) — — (868 ) 来自优先审查券出售所得 92,972 — — 92,972 投资活动产生的净现金流量
82,136 — — 82,136 来自筹资活动的现金流量: 股票期权行使和ESPP捐款所得 7 — — 7 受限股票汇现所得 (196 ) — — (196 ) 融资租赁的本金支付 — (15,280 ) — (15,280 ) 次级公募增发的筹集款项，扣除发行费用后的净额 130,645 — — 130,645 筹资活动提供的净现金
130,456 (15,280 ) — 115,176 现金、现金等价物和受限现金的增加
125,954 — — 125,954 本年初的现金、现金等价物和受限现金 158,445 — — 158,445 本年结束时的现金、现金等价物和受限现金 $ 284,399 $ — $ — $ 284,399 现金、现金等价物和限制性现金的调节： 现金及现金等价物 $ 239,045 $ — $ — $ 239,045 受限现金包括在应收帐款和其他流动资产中 1,417 — — 1,417 限制性现金包括在受限现金和其他非流动资产中 43,937 — — 43,937 现金、现金等价物和限制性现金的总额 $ 284,399 $ — $ — $ 284,399 补充现金流量披露: 包括在账户中的财产、设备购买 189 — — 189 发行费用包括在应付帐款和应计费用中 523 — — 523 已在应付帐款或应付帐款中列入的优先审查凭证费用 43 — — 43 为财务租赁负债而取得的租赁资产
— (214 ) — (214 ) 本期支付的所得税现金
2 — — 2
16. 随后的事件
长期贷款债务
如在第8条所披露， 长期贷款债务 于2024年3月15日，公司与海格投资有限公司（以下简称「海格投资」）签署了一项 在公司完成3.5亿美元的资本投资并新增维持5年的全职职位的条件下，可额外获得1850万美元可退还税款。 有期限的贷款融资协议，可获得高达175 2024年3月，公司与海格投资公司(Hercules Capital, Inc.)签署了一项短期贷款协议，以请求最高3000万美元的债务融资，详情见本季度10-Q表中其他地方的基本报表附注8：贷款长期债务。 四 笔债务融资。其中第一笔债务融资金额为75 在结束时，总共动用了1000万美元（「初始贷款」）。公司可能根据满足某些条件，包括商业里程碑的实现，提取额外的500万美元。该贷款还提供第四期3000万美元，直到2026年12月15日，由Hercules单方面决定。 两个 每增加一项条件，公司可能可以提取额外的100万美元。25 50 直到2026年12月15日，Hercules单方面决定，该贷款还提供第四期3000万美元。
贷款和安全协议（“LSA”）要求公司遵守惯例的肯定和否定条款，包括要求在每个财年交付年度财务报表之前的X天内交付年度财务报表，以及在每个财季结束之前的X天内交付季度财务报表。未能遵守这些条款，或未能对任何违规行为获得豁免，将导致LSA发生违约事件，并允许Hercules加速偿还债务，这可能对公司的业务、经营结果和财务状况产生重大不利影响。于2024年4月30日、2024年7月9日、2024年8月13日和2024年8月29日，公司与Hercules签署了LSA的修订协议，提供了修订后的每月财务报告指标，适用于2024年9月30日前的每个月，并延长了公司必须提供某些年度和季度财务报表的截止日期。 90 每个财政年度的X天和每个财政季度的X天内，按照LSA的要求交付年度财务报表和季度财务报表是必须遵守的惯例肯定和否定条款。未能遵守这些条款，或未能对任何非合规行为获得豁免，将导致LSA出现违约事件，并允许Hercules加快债务偿还，这可能对公司的业务、经营结果和财务状况产生重大不利影响。于2024年4月30日、2024年7月9日、2024年8月13日和2024年8月29日，公司与Hercules签署了LSA的修订协议，提供了修订后的每月财务报告指标，适用于2024年9月30日前的每个月，并延长了公司必须提供某些年度和季度财务报表的截止日期。 45 贷款和安全协议（“LSA”）要求公司遵守惯例的肯定和否定条款，包括要求在每个财年交付年度财务报表之前的X天内交付年度财务报表，以及在每个财季结束之前的X天内交付季度财务报表。未能遵守这些条款，或未能对任何违规行为获得豁免，将导致LSA发生违约事件，并允许Hercules加速偿还债务，这可能对公司的业务、经营结果和财务状况产生重大不利影响。于2024年4月30日、2024年7月9日、2024年8月13日和2024年8月29日，公司与Hercules签署了LSA的修订协议，提供了修订后的每月财务报告指标，适用于2024年9月30日前的每个月，并延长了公司必须提供某些年度和季度财务报表的截止日期。
2024年8月13日，公司与Hercules签署了LSA的第三次修订协议（“第三次修订协议”），根据该协议，双方同意对LSA下可获得的第二和第三笔融资进行了修订。根据第三次修订协议，公司可以在融资交易完成后的日期起，根据以下条件之一在2025年3月31日之前为至少50名LYFGENIA患者或2025年6月30日之前为至少70名LYFGENIA患者完成细胞采集，并在实现了融资里程碑后的日期起，至2025年7月31日前获取第二笔金额为$（待翻译）的融资款项。公司可以在从融资交易完成后的日期起，根据以下条件之一在2024年12月20日之前获得至少$（待翻译）的融资款项或在2025年6月30日之前获得至少$（待翻译）的融资款项，并且在给定的时间范围内完成70个药物产品交付后，获取第三笔金额为$（待翻译）的融资款项。25.0 在公司在2024年12月20日之前获得至少$（待翻译）的融资款项并在2025年3月31日之前为至少50名LYFGENIA患者完成细胞采集或在2025年6月30日之前为至少70名LYFGENIA患者完成细胞采集的情况下，公司可以在获得了第二笔融资款项后的日期起，连续多少天内获得第二笔金额为$（待翻译）的融资款项，该连续天数应是在实现了融资里程碑后的日期起，至2025年7月31日之前的金额。75.0 公司可以在从融资交易完成后的日期起，根据以下条件之一在2024年12月20日之前获得至少$（待翻译）的融资款项或在2025年6月30日之前获得至少$（待翻译）的融资款项，并且在给定时间内完成70次药物产品交付后，获得第三笔金额为$（待翻译）的融资款项。 30 公司可以在从融资交易完成后的日期起，根据以下条件之一在2024年12月20日之前获得至少$（待翻译）的融资款项或在2025年6月30日之前获得至少$（待翻译）的融资款项，并且在给定时间范围内完成70个药物产品交付后，获得第三笔金额为$（待翻译）的融资款项。25.0 公司可以在从融资交易完成后的日期起，根据以下条件之一在2024年12月20日之前获得至少$（待翻译）的融资款项或在2025年6月30日之前获得至少$（待翻译）的融资款项，并且在给定时间内完成70次药物产品交付后，获得第三笔金额为$（待翻译）的融资款项。100.0 根据第三次修订协议，公司可以在融资交易完成后的日期起，在2025年3月31日之前为至少50名LYFGENIA患者或2025年6月30日之前为至少70名LYFGENIA患者完成细胞采集，并在实现了融资里程碑后的日期起，至2025年7月31日前获取第二笔金额为$（待翻译）的融资款项。公司可以在融资交易完成后的日期起，根据以下条件之一在2024年12月20日之前获取至少$（待翻译）的融资款项或在2025年6月30日之前获取至少$（待翻译）的融资款项，并且在给定的时间范围内完成70次药物产品交付。125.0 根据第三次修订协议，公司可以在融资交易完成后的日期起，在2025年3月31日之前为至少50名LYFGENIA患者或2025年6月30日之前为至少70名LYFGENIA患者完成细胞采集，并在实现了融资里程碑后的日期起，至2025年7月31日前获取第二笔金额为$（待翻译）的融资款项。公司可以在融资交易完成后的日期起，根据以下条件之一在2024年12月20日之前获取至少$（待翻译）的融资款项或在2025年6月30日之前获取至少$（待翻译）的融资款项，并且在给定的时间范围内完成70次药物产品交付。 六个月 截至2025年12月31日，其中至少有40个是LYFGENIA的（统称为“第三期里程碑”），并在以下日期之前结束（i）： 30 公司实现第三期里程碑后的天数，且在2025年12月31日之前。
此外，公司和赫拉克勒斯公司同意将最低现金资金覆盖要求从 40 ％增加到 45 ％的贷款本金余额。
此外，在进入 LSA 有关，本公司向贷款人发行认股权证购买该数目的公司普通股份数目相等于 五 初始贷款的百分比，或 $3.75 百万，除以本公司普通股的交易量加权平均价格（「VWAP」） 十天 2024 年 3 月 15 日前期间（「初始认股权证」）。本公司同意在结束下 LSA 下未来的融资分期间向贷款人发行额外普通股认股权证（如有），以购买等于以下数目的普通股股份 五 适用贷款的百分比除以本公司普通股的 VWAP 十天 2024 年 3 月 15 日前期间（连同初始认股权证，「认股权证」）。2024 年 8 月 13 日，与第三项修订有关，本公司同意修订认股权证的行使价，从 $ 购买本公司普通股份1.45 每股至本公司普通股 VWAP 的最低价值 十天 2024 年 8 月 13 日前期间，以及本公司于 2024 年 8 月 13 日起六个月内首次股权融资活动的每股价格。该修订并不影响贷款人根据认股权证购买的股份数目。
项目 2. 管理层对财务状况和业绩的讨论与分析
以下信息应与本季度报告表格10-Q中包含的未经审计的财务资讯和附注一起阅读，以及我们于2023年12月31日结束的年度报告表格10-K中包含的经审计的财务资讯和附注，该报告于2024年9月13日向证券交易委员会（SEC）提交（「2023年度10-K年度报告」）。
公司重编了截至2022年12月31日的综合基本报表，该报表呈现于其2023年度10-k表格中。此外，公司还重编了截至2023年3月31日的未经审计季度财务数据。这些重编的未经审计季度财务数据及相关受影响金额呈现于公司的2023年度10-k表格中。以下讨论反映了我们截至2023年3月31日未经审计中期综合基本报表的重编情况。请参阅本季度报告书第一部分第1项中「简介、合并原则和重大会计政策」附注中有关未经审计综合基本报表的相关讨论。
除本季度报告内包含的历史信息外，本季度报告中讨论的事项可能被视为涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法规的安全港条款发表这些前瞻性陈述。在本季度报告中，“可能”，“预计”，“预计”，“估计”，“打算”，“计划”及类似表达（以及其他涉及未来事件、条件或情况的词语或表达）旨在识别前瞻性陈述。
我们实际的结果和某些事件的时间安排可能会与所讨论、预计或指示的结果有重大不同。我们提醒您，前瞻性陈述并不保证未来的表现，而我们的营运实际结果、财务状况和流动性，以及我们所属行业的发展可能会与本季度报告中所含的前瞻性陈述有重大不同。此外，即使我们的营运实际结果、财务状况和流动性，以及我们所属行业的发展与本季度报告中所含的前瞻性陈述一致，也可能无法预测未来时期的结果或发展。
应将以下信息和任何前瞻性陈述与本季度10-Q表中的其他地方讨论的因素相结合考虑，包括第二部分第1A节“风险因素”中确定的风险。
我们提醒读者不要过度依赖我们所作的任何前瞻性陈述，这些陈述仅反映出我们当下的语言。除非受到法律和SEC规定的具体要求，否则我们不承担任何义务公开更新或修订此类陈述，以反映我们对于预期的任何变化，以及基于任何此类陈述可能所根据的事件、条件或环境的变化，或者可能影响实际结果与前瞻性陈述不符的可能性。
概览
我们是一家生物技术公司，致力于基于我们独有的慢病毒载体（“LVV”）基因加入平台进行研究、开发和商业化潜在治愈性基因疗法，用于严重遗传性疾病。我们目前在美国市场上推出三种基因疗法：ZYNTEGLO™（别替贝勒基因自体干细胞，又称别替细胞）和SKYSONA™（爱立宝贝勒基因自体干细胞，又称爱立细胞），这两种疗法于2022年获得美国食品药品监督管理局（“FDA”）的批准，以及LYFGENIA™（洛维贝勒基因自体干细胞，又称洛维细胞），该疗法于2023年12月获得FDA批准。
2022年8月17日，美国食品药物管理局（FDA）批准了ZYNTEGLO用于治疗需要定期输血的成人和儿童β-地中海贫血患者。2022年9月16日，FDA加速批准了SKYSONA，以延缓4-17岁男孩早期，活跃的脑区广播性髓鞘损伤（CALD）的进展。2023年12月8日，FDA批准了LYFGENIA，用于治疗12岁及以上患有镰状细胞病（SCD）且有血管闭塞事件病史的患者。
我们将把开发和商业化工作的重点放在美国市场上。我们已经获得了beti-cel和eli-cel在欧洲联盟的上市授权撤销，在2022年和2021年分别生效。 我们将按计划继续对之前在欧洲临床试验计划中招募的患者进行长期随访，但不打算在欧洲启动任何新的临床试验，包括β-地中海贫血、CALD或SCD。 我们将按计划继续对之前在欧洲临床试验计划中招募的患者进行长期随访，但不打算在欧洲启动任何新的临床试验，包括β-地中海贫血、CALD或SCD。 我们将按计划继续对之前在欧洲临床试验计划中招募的患者进行长期随访，但不打算在欧洲启动任何新的临床试验，包括β-地中海贫血、CALD或SCD。 我们将按计划继续对之前在欧洲临床试验计划中招募的患者进行长期随访，但不打算在欧洲启动任何新的临床试验，包括β-地中海贫血、CALD或SCD。
自从1992年成立以来，我们将大部分资源用于产品和产品候选药物的开发和商业化工作，包括按照良好制造规范（GMP）制造产品和产品候选药物的活动，进行我们产品候选药物的临床研究，为这些业务提供销售、总务和行政支持，推广、商业化制造和分销我们已核准的产品和保护我们的知识产权。我们主要通过公开发行销售普通股、发行认股权证、出售两张罕见儿科疾病优先审查券（"PRV"）、债务融资协议和合作来资助我们的运营。
在2022年8月和2022年9月，我们通过FDA计划收到两个PRV，旨在鼓励罕见儿童疾病治疗的研发。在2022年第四季度，我们出售了第一个PRV，总净收益为1.02亿美元。2023年第一季度，我们出售了第二个PRV，净收益总额为9290万美元，包括额外的法律费用。
在2023年第一季度，我们通过一项包括选择权的股票的承销公开发行出售了2300万股普通股股份，每股价格为6.00美元，总净收益为1.305亿美元，包括额外发行费用。在2023年第四季度，我们通过一项包括选择权的股票的承销公开发行出售了8330万股普通股股份，每股价格为1.50美元，总净收益为1.181亿美元，扣除发行费用。
在2024年3月，我们与海格投资达成了一项为期五年的贷款设施协议，以确保最多17500万美元的债务融资，分为四个段，根据2024年8月之前的修订。
截至2024年3月31日，我们的现金及现金等价物约为2,1200万美元。除去销售医学产品许可证（PRVs）的收入，我们从未盈利，自成立以来每年都有累计净损失。2024年3月31日止的三个月内，我们的净损失为6,980万美元，累计赤字为43亿美元。我们的大部分净损失来自于研发项目相关的成本以及与运营相关的销售、总务和行政成本。对于可预见的未来，如果我们：
• 基金活动涉及在美国商业化ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA。
• 扩大我们的制造业能力，支持ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商业化
• 进行临床研究；并
• 继续进行与严重遗传病相关的研究和开发活动。
由于产品开发和商业化存在诸多风险和不确定性，我们无法预测增加的费用的时间或金额，以及我们是否能够实现或保持盈利能力。我们可能无法从产品销售中产生大量营业收入，并且可能无法盈利。如果我们无法实现盈利或无法持续实现盈利，在计划水平上继续开展业务可能将无法为我们提供资金，并被迫减少业务。在盈利之前（如果有的话），我们预计将继续寻求通过公开或私募股权或债务融资、战略合作或其他渠道筹集资金来支持我们的业务。然而，我们可能无法以有利的条件或根本无法筹集到额外资金或进入此类其他安排。我们未能筹集资本或在需要时进入此类其他安排将对我们的财务状况和业务产生负面影响。
业务更新
截至2024年3月31日，我们的现金及现金等价物约为2,1200万美元。在未来可预见的时间内，我们将继续产生营运亏损和负的营运现金流，因为我们将继续推出 ZYNTEGLO、SKYSONA 和 LYFGENIA 并且我们需要额外的资金支持我们计划的营运，在实现盈利之前。
根据我们目前的预测，并假设我们实施了计划的节省成本的措施，我们预计我们现有的现金及现金等价物将能够资助我们的运营并且保持符合与海格投资公司的贷款协议的最低现金要求直到2025年第一季度。不算入贷款协议的最低现金要求，我们预计我们现有的现金及现金等价物将能够资助我们的运营直到2025年第二季度。
我们基于收入和营运成本的假设进行了这一估计，这些假设可能被证明是错误的。我们的现金可用时间估计不包括我们的受限现金，截至2024年3月31日为5190万。截至2024年3月31日，这笔受限现金无法使用，我们相信至少4800万的受限现金不太可能在近期内释放出来。此外，我们未来的产品净收入将取决于对我们产品的需求，市场的规模，我们及时扩大制造能力以满足市场需求的能力，我们实现足够市场接受度的能力，来自第三方支付者的报销，以及在这些市场中的充足市场份额以及对以结果为基础的计划的药物产品的表现。因此，我们可能比目前预期更早地耗尽资本资源。如果由于任何原因，我们的收入或费用与我们的假设有实质差异，或者我们比预期更快地使用了现金，或者我们无法及时获得资金，我们可能需要修订我们的业务计划和策略，这可能导致bluebird无法实现盈利，大幅减少、延迟或停止任何产品的商业化，或者可能导致bluebird无法扩大我们的业务或在其他方面利用商业机会。因此，我们的业务、财务状况和营运结果可能受到重大影响。
随附的基本报表是根据持续经营基础编制的，这意味著预计在业务的正常运作过程中，资产能够实现，负债能够得到满足。这些基本报表未包含与可收回性和记录资产金额的分类相关的任何调整，也未包含可能因上述不确定性的结果而导致的负债金额和分类的任何调整。
财务运营概述
产品销售额
我们的收入来自于在美国销售SKYSONA和ZYNTEGLO产品所产生的产品收入。
其他收入
我们认定了与补贴相关的微不足道的营业收入。
产品收入成本
产品收入成本包括在美国售出SKYSONA和ZYNTEGLO所涉及的成本。
销售，总务及管理费用
销售、一般及行政费主要包括薪酬及相关人员成本，包括股票报酬及我们执行、营运、金融、法律、业务拓展、商业、资讯科技和人力资源部门员工的差旅费用。 其他销售、一般及行政费还包括与设施相关的成本、会计、税务、法律和咨询服务的专业费用、董事费用以及取得和维持专利所产生的费用。 这些费用包括与Binney Street 50号和100号相关的租赁费用；但是，次租金收入列于其他收入净额。
我们预计，随著我们在美国继续推进ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商业化活动，我们的销售、总务和行政费用（包括工资、销售和市场营销费用）可能会相对目前水平继续增加。
研究与开发支出
研究和发展费用主要包括为我们的产品候选者的开发而产生的成本，包括：
• 员工相关费用，包括工资、福利、差旅和以股票为基础的补偿费用；
• 根据与医药外包概念（CROs）和临床研究场所达成的协议所产生的费用，进行我们的临床研究；
• 在与合同制造组织（CMOs）相关的商业前制造活动中，包括在研究和开发中使用的资产使用权摊销等费用；
• 设施、折旧和其他费用包括直接和间接费用，用于租金、设施维护、资讯科技、保险和其他供研发活动支援的开支；
• 与我们的研究平台和临床前活动相关的费用;
• 里程碑和预付许可费；以及
• 与我们的监管、质量保证和质量控制业务相关的成本。
根据执行中合同和包含租赁的安排，研究和开发成本及其中的变动成本会在发生时支出。根据ASC 842所包含租赁安排与制药合约厂商和合约测试机构（“CTOs”）的相关权利资产，根据ASC 730没有替代将来使用时立即支出至研究和开发费用的开始时或修改时直到实现商品化。对于某些开发活动的成本，我们会根据特定任务完成的进度进行评估，并根据供应商和临床测试地点提供给我们的信息和数据予以确认。我们无法确定目前或将来我们产品的临床研究的持续期间和完成成本，以及我们将通过商品化和销售我们已批准的产品获得多少收入。临床研究和产品开发的持续期间，成本和时间将取决于多种因素，其中任何一个都可能影响到我们的研究和开发费用，包括：
• 我们正在进行的临床研究和其他研发活动的范围、进展速度和费用，以及我们可能进行的任何额外临床研究和其他研发活动的范围、进展速度和费用。
• 未来临床研究结果;
• 临床研究招募率的不确定性；
• 新的制造过程或协议，我们可能选择或被要求在我们的LVV或药品制造中实施；
• 关于监管批准的要求的监管反馈，以及监管批准的标准的变化；和
• 任何监管批准的时间和接收。
我们计划在可预见的将来继续承担研发费用，因为我们继续进行平台科技的研究活动。我们预计随著商业活动的增加以及ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的批准，我们的研发费用将会减少，而销售、总务和行政费用将会增加。我们的研发费用包括以下活动相关的费用：
• 与ZYNTEGLO临床研究相关的长期追踪方案，以及相同产品的上市后研究；
• 与SKYSONA临床研究相关的长期追踪议定书，以及相同产品的上市后研究；
• HGb-210，LYFGENIA临床研究的长期随访协议，以及同一协议的后市场研究；
• 我们平台技术的研发活动；和
• 为我们的临床研究提供支持的临床试验材料的制造。
我们的直接研发费用主要包括外部成本，如支付给调查员、顾问、中央实验室和CRO在我们的临床研究中的费用，以及与采购和制造临床研究材料有关的成本。我们将与特定项目直接相关的工资和福利成本分配给相应项目。我们不分配与员工相关的自主奖金或以股票为基础的补偿成本、实验室和相关费用、某些许可和其他合作费用、折旧或其他间接成本，这些成本被分摊到多个正在开发的项目中，因此在下表中被单独分类为其他研发费用：
对于这个 2024 2023 （以千为单位）
(按照重述的数字)
ZYNTEGLO（beti-cel） $ 1,889 $ 2,644 LYFGENIA（lovo-cel）
7,085 17,635 SKYSONA（eli-cel） 469 3,692 临床前计划 33 309 总直接研发费用 9,476 24,280 员工和承包商相关费用 7,831 6,954 以股份为基础之报酬支出 935 2,927 许可和其他相关费用 — 87 实验室和其他费用 1,785 732 设施费用 5,045 6,607 其他研发费用总额 15,596 17,307 研发费用总额 $ 25,072 $ 41,587
出售优先审查券的收益，净额
优先审查权证的出售收益净额包括我们的优先审查权证的出售收益。在2023年第一季度，我们以9290万美元的总净额出售了我们的优先审查权证。我们于2022年9月在美国食品药品监督管理局的一个计划下获得了该优先审查权证，该计划旨在鼓励开发罕见儿科病治疗方法。
利息收入
利息收入主要包括投资所获得的利息收入。
利息费用
利息费用主要包括与融资租赁安排和长期债务相关的利息费用。
其他收益，净额
其他收入、净额主要包括租金收入、固定资产处置的收益和损失，以及外币交易的收益和损失。
重要的会计政策和重要的判断和估计
我们对我们的财务状况和业绩的管理讨论和分析是基于我们的基本报表，这些基本报表是根据美国公认会计原则编制的。编制这些基本报表要求我们进行估计和判断，这些估计和判断会影响我们基本报表中报告的资产、负债和费用的金额以及披露的有条件资产和负债。我们会定期评估我们的估计和判断，包括预期的业务和运营变化，以及与估计使用的假设相关的敏感性和波动性，并评估历史趋势是否预计为未来趋势的代表。我们的估计基于历史经验、已知趋势和事件以及其他在情况下被认为是合理的因素，这些估计的结果构成了对不容易从其他来源得到的资产和负债的账面价值进行判断的依据。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计有所不同。在进行估计和判断时，管理层采用关键会计政策。截至2024年3月31日的三个月内，我们的重要会计政策没有发生实质性变化，详见我们在2023年年度报告（10-k表格）中披露的内容，但在其他地方的附注2中有所描述。 陈述基础、合并原则和重要会计政策 在本季度10-Q表格中的简明合并财务报表附注中
营运业绩结果
2024年3月31日和2023年3月31日三个月的比较： 截至三个月结束时 2024 2023 变化
（以千为单位）
(按照重述的数字)
营业收入: 营业收入净额 $ 18,561 $ 2,296 $ 16,265 其他收入 12 85 (73) 总收益 18,573 2,381 16,192 产品收入成本 25,864 5,512 20,352 毛利率 (7,291) (3,131) (4,160) 营业费用： 销售，一般及行政费用 46,329 37,467 8,862 研发费用 25,072 41,587 (16,515) 营业费用总计 71,401 79,054 (7,653) 优先审查券出售收益净额
— 92,930 (92,930) 营运(亏损)收入
(78,692) 10,745 (89,437) 利息收入
2,579 2,828 (249) 利息费用
(4,856) (4,270) (586) 其他收益，净额
11,165 9,627 1,538 (损失) 税前收入
(69,804) 18,930 (88,734) 所得税（费用）收益 — — — 净（亏损）收益
$ (69,804) $ 18,930 $ (88,734)
营业收入。 2024年3月31日结束的三个月中，总营业收入为1860万美元，而2023年3月31日结束的三个月中为240万美元。其中增加的1620万美元主要是由于2024年产品销售的增长引起的。
产品营业成本。 截至2024年3月31日三个月的产品营业收入为2590万美元，相比之下，截至2023年3月31日三个月的产品营业收入为550万美元。这增加主要归因于2024年产品销售增加。
销售、一般及管理费用。 截至2024年3月31日的三个月，售货、一般及管理开支为4,630万美元，相比之下，截至2023年3月31日的三个月为3,750万美元。净增加额为880万美元，主要归因于以下原因： 截至2024年3月31日的三个月，售货、一般及管理开支为4,630万美元，相比之下，截至2023年3月31日的三个月为3,750万美元。净增加额为880万美元，主要归因于以下原因： 净增加额880万美元主要源于以下原因：
• 2024年在销售、总务和行政成本方面增加人数，导致员工收入、福利和其他与员工数量相关的费用增加了500万美元；并且
• 受增加的法律和会计咨询费用推动，专业费用增加了380万美元。
研究和发展费用。 研究和发展费用为 2024年3月31日为止的三个月内的研究和发展费用为2510万美元，相比之下，2023年3月31日为止的三个月内的研究和发展费用为4160万美元。这1665万美元的净减少主要归因于以下原因：
• $500万的制造成本下降主要是由于所有商业产品的原材料生产纳入库存和产品营业收入成本。
• 减少了430万元的净员工薪酬、福利和其他与人员相关的费用，其中包括股本报酬费用减少了200万元，因相关费用纳入我们商业产品的库存和产品营业收入费用中。
• $340万减少了临床受试者治疗费用；
• 减少了$250万的咨询费；和
• 由于信息技术和设施相关费用现在纳入存货和产品销售成本中，导致低于230万美元。
这些成本降低部分被以下因素抵销：
• 实验室用品成本增加160万美元，主要是因为实验室消耗品成本增加。
优先审查券销售所获得的收益，净额。 优先审查券销售收益的减少与2023年第一季度的一起品券销售相关。
利息收益。 利息收入的下降主要是由于2023年第一季度的利息收入大于2024年第一季度的利息收入，这主要与在利息轴承账户中的现金余额较高有关。
利息支出。 利息费用的增加主要是由于与融资租赁安排和长期债务相关的利息费用。
其他收入，净额。 其他收入，净额的增加主要与外汇交易的收益和损失有关。
流动性和资本资源
截至2024年3月31日，我们的现金及现金等价物约为21200万美元。超过即时需求的现金根据我们的投资政策进行投资，主要考虑流动性和资本保值。截至2024年3月31日，我们的资金主要持有美国政府机构证券、国库券和到期日在购买时期不超过90天的货币市场账户。
自1992年4月成立至2024年3月31日，我们已经亏损并且自营业以来现金流累计为负。截至2024年3月31日，我们累计亏损达43亿美元。我们预期随著ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA商业化活动和销售、总务和管理费用的增加，我们的研发费用将会减少。
根据我们目前的预测，并假设我们实施了计划的节省成本的措施，我们预计我们现有的现金及现金等价物将能够资助我们的运营并且保持符合与海格投资公司的贷款协议的最低现金要求直到2025年第一季度。不算入贷款协议的最低现金要求，我们预计我们现有的现金及现金等价物将能够资助我们的运营直到2025年第二季度。
我们对收入和营运成本的估算是基于可能证明是错误的假设。我们的现金续航估算不包括我们的受限现金5,190万美元，该款项在2024年3月31日前无法使用，并且我们认为至少有4800万美元的这笔受限现金在短期内不太可能释出。此外，我们未来的净产品收益将取决于对我们产品的需求、市场规模、我们及时扩大制造能力以满足市场需求的能力、我们达到足够的市场认可度、第三方支付者的退款、在那些市场中的市场份额和药品产品在结果为基础的计划中的表现。因此，我们的资本资源可能比我们目前预期的更早耗尽。如果由于任何原因，我们的收入或开销与我们的假设有重大差异，或者我们比预期更快地使用现金，或者我们无法及时获得资金，我们可能需要修订我们的业务计划和策略，这可能导致蓝鸟无法实现盈利，大幅削减、延迟或停止一个或多个研究或开发计划，或者商业化任何产品，或者导致蓝鸟无法扩展业务或否则资本化我们的业务机会。因此，我们的业务、财务状况和营运结果可能受到重大影响。
我们主要通过公开发行普通股、贷款协议和出售两个PRV来资助我们的运营。以下是最近融资交易的摘要：
• 在2023年第一季，我们售出了第二个PRV，总净收益为9290万美元。
• 2023年第一季，我们以每股6.00美元的价格，在承销公开发行中出售了2300万股普通股（包括按照意向书将有关股份出售予承销商）共计筹集了1.305亿美元的资金。
• 2023年8月，我们与Jefferies LLC（“Jefferies”）签订了一项公开市场销售协议（“销售协议”），以最高12500万美元的价值出售我们的普通股，不时地，通过“市场价”股权提供计划，Jefferies将充当销售代理商。截至2024年3月31日，我们尚未根据销售协议进行任何销售。
• 2023年12月，我们以每股1.50美元的价格，通过一个包销的公开发行，出售了8330万股普通股，总净收益为11810万美元。
• 2024年3月，我们签署了一项最高17500万美元的贷款协议，用于债务融资。
流动性来源
现金流量
以下表格总结了我们的现金流动情况： 截至三个月结束，公司认列收入税费用为 2024 2023 （以千为单位）
(按照重述的数字)
经营活动所使用之净现金流量 $ (74,676) $ (71,358) 投资活动提供的净现金流量（使用）
(655) 82,136 筹资活动提供的净现金
64,645 115,176 现金、现金等价物和受限制的现金的净(减少)增加 $ (10,686) $ 125,954
营业活动。 这 2024年3月31日结束的三个月增加的营运活动现金流为330万美元，与截至2023年3月31日结束的三个月相比，主要由于净损增加了8870万美元，净营运资本减少了900万美元，包括250万美元的库存过剩储备的非现金项目的变化，但也无法弥补在2023年出售的优先审阅券所产生的9290万美元的收益的调整，以及包括折旧和摊销费用变化的非现金项目的变化。
投资活动。 截至2024年3月31日结束的三个月内，由投资活动提供的现金减少了$8280万，相比之下，2023年3月31日结束的三个月内由投资活动提供的现金是因为没有优先审阅券的出售收入，相比之下，2023年3月31日结束的三个月内有$9300万的优先审阅券的出售收入。
融资活动。 2024年3月31日结束的三个月，融资活动提供的现金减少了5050万元，与2023年3月31日结束的三个月相比，主要是由于没有来自公募增发的收益，相比于2023年3月31日结束的三个月有1.306亿元来自公募增发（扣除发行费用），但2024年3月31日结束的三个月来自债务发行的收益为7.13亿元，这些收益互相抵销。
合同责任和承诺
除第9项讨论外， 租赁 ，以及第10项， 合约和可能负债 ，在本季度报告10-Q表格中出现的简明综合基本报表附注中，我们的合约义务和承诺没有发生实质变化，这些都包括在我们2023年度10-k申报报告中。
项目3. 关于市场风险的定量和定性披露
我们面临与利率期货变动相关的市场风险。截至2024年3月31日和2023年12月31日，我们的现金及现金等价物分别为21200万美元和22180万美元，主要投资于美国政府机构证券、国库券、企业债券、商业票据、权益证券和货币市场账户。我们主要面临的市场风险是利率敏感性，受美国利率总体水准变动的影响，特别是因为我们的投资是短期证券。
第四项。控制与程序。
控制和程序有效性的限制
在设计和评估我们的披露控制和程序时，我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么出色，只能提供合理的保证来实现所需的控制目标。此外，披露控制和程序的设计必须反映出资源限制的事实，并且管理层需要运用判断力来评估可能的控制和程序相对于成本的利益。
揭示控制和程序的评估
本公司管理层，包括公司首席执行长和首席财务主管，已经评估本季度10-Q表中所覆盖的期间截止到2024年3月31日的我们的披露控制与流程的效力（在美国1934年证券交易所修正案（以下简称“交易所法”）13(a)-15(e)和15(d)-15(e)条款中定义）。基于该评估，公司首席执行长和首席财务主管得出了如下结论：截至该日期，由于我们内部财务报告控制的重大缺陷，我们的披露控制与流程在合理保证水平上并不有效。
在公司准备其基本报表和重新陈述（详见附注2所述，在2024年9月13日提交的10-k表格上出现的合并财务报表中），公司发现了其内部财务报告控制的重大缺陷，未能防止或检测需要重新陈述的已确定错误。 之前发布的基本报表被重新陈述 在准备基本报表并重陈述（如附注2所述，在2024年9月13日提交的10-k表格上显示的合并财务报表中），公司发现了其内部对财务报告的控制存在重大缺陷，未能防止或检测已确定需要重陈述的错误。
重大缺陷是指财务报表内部控制存在缺陷，可能导致公司年度或中期财务报表的重大错误不会及时得到防止或发现。
我们的管理层认定，在2023年12月31日和之前的期间，在公司对包含租赁的安排的会计控制的设计和运行有效性方面存在重大缺陷。 具体来说，公司没有：(i)设计控制措施，以正确运用公司的会计政策，将租赁和非租赁组件结合起来计算租赁安排，包括嵌入租赁；(ii)操作控制措施，通过具备适当知识和能力的人员审查租赁和租赁元素的识别以及租赁安排的会计处理，包括嵌入租赁和租赁修改；(iii)操作控制措施，通过具备适当知识和能力的人员审查与合同制造组织和合同测试组织的嵌入租赁的会计处理，以判断适当的租赁分类、呈现和开始日期。
这项重大缺失导致公司截至2022年12月31日及2022年首三季度每个财政年度的基本报表重编，以及未经审计的简明综合财务资讯。此外，这项重大缺失可能导致公司账户和披露出现错误，可能导致年度或中期合并基本报表的重大错误未能预防或检测。
纠正计划
我们的管理层致力于维护强大的内部控制环境。针对上述识别出的重要弱点，管理层打算采取全面行动来纠正财务报告内部控制的重要缺陷，包括 :
• 重新评估和增强现有的租赁会计内部控制设计，并设计和实施新的或修改后的内部控制，以确保关于租赁的财务报表断言层面风险（例如估值、完整性、准确性、呈现和披露）得到处理；
• 加强公司会计部门内对租赁会计技术知识和经验的提升，以加强对租赁和可能包含嵌入租赁或租赁修改的安排的会计过程的监督。
• 为负责执行和审核租赁和与合同制造和合同测试组织相关的会计和呈报工作的人员进行培训，这些工作可能包含内嵌租赁或修改事项。
当最终确定的整改计划将包括一系列加强措施，反映了公司在2023财务结束过程中已经开始进行的活动的继续进行。我们相信，当上述行动得到充分实施时，将能够纠正这一重大缺陷。然而，在经过一段足够的时间并经过测试后，管理层得出结论，这些控制措施正在有效运作之前，该重大缺陷将不被视为被纠正。我们也可能得出结论，为了纠正我们对财务报表内部控制所存在的重大缺陷，可能需要采取其他措施，这可能需要额外的实施和评估时间。我们将继续评估我们内部控制对财务报告的有效性，并采取措施迅速纠正重大缺陷。
财务报告内部控制的变更
除了上述与内部控制资金报告相关的材料弱点和相应的修复程序之外，2024年第一季度我们的内部控制资金报告并没有发生任何变化， 此类术语在1934年证券交易法规定的规则13(a)-15(f)和15(d)-15(f)中有明确定义，这些变化对我们的内部控制资金报告产生了重大影响或可能产生重大影响。
第二部分。其他资讯
事项1. 法律诉讼
在业务的日常运作中，我们时常涉及与知识产权、商业安排、就业和其他事项相关的诉讼、索赔、调查、程序和诉讼威胁。这些诉讼和索赔的结果无法确定预测。我们相信目前没有任何政府程序正在进行，或者据我们所知，正在考虑对我们提起诉讼。我们也不参与任何重大诉讼，其中我们的任何董事、高级管理人员成员或我们的联属公司的任何成员，都是与我们或我们的子公司对抗一方，或对我们或我们的子公司有重大利益的一方。
2021年10月21日，前称为Errant Gene Therapeutics, LLC的San Rocco Therapeutics, LLC在美国特拉华州地方法院对我们提起诉讼，指控侵犯美国专利号7,541,179和8,058,061。美国专利号8,058,061的有效期已于2022年11月25日到期，而美国专利号7,541,179将于2024年5月13日到期。这些指控涉及我们使用BB305核糖病毒转染载体，包括与beti-cel计划有关，并要求发出禁制令和赔偿金。2022年2月21日，双方同意修改案件标题，考虑到原告的更名，从Errant Gene Therapeutics, LLC改为San Rocco Therapeutics, LLC（"SRT"）。法庭批准了这项变更，因此案件现在的标题为San Rocco Therapeutics, LLC对bluebird bio, Inc.和Third Rock Ventures, LLC的诉讼案号为C.A. No. 21-1478-RGA。2022年4月6日，我们—与Third Rock Ventures, LLC一同—提出动议，寻求各种救济，包括暂停诉讼并迫使进行仲裁，针对两个门槛问题提出辩护，我们主张这些问题作为法律事实应完全解除该诉讼，无论SRT的基本侵权主张如何。2022年7月26日，法院准许我们请求暂停诉讼并发出命令，迫使双方就我们提出的门槛问题进行仲裁。2023年2月7日，仲裁人发出最终判决，支持SRt在两个门槛问题上，这使SRt能够追求其对所指称侵权的主张。2023年3月1日，双方联合建议，经特拉华州地方法院批准，解除暂停。法院于2023年3月2日解除暂停，并于2023年3月31日，我们就SRT的诉讼提出回应，并主张我们未侵犯诉讼中的专利并且该专利无效。此外，2024年4月22日，美国专利商标上诉审判及申诉委员会裁定，我们两份针对专利诉讼的异议申请未能通过超过半数证据提交显示所质疑专利的主张非专利性，我们于2024年6月21日向美国联邦上诉法院提交上诉通知。我们的开庭陈述书要求在2024年10月7日前提交，SRT的回应书截止日期为2024年11月13日，我们的答辩书要求于2024年12月4日前提交。我们已请求延长开庭陈述书的期限至2024年12月6日，如果获得批准，将调整回应书和答辩书的截止日期。2024年6月17日，法院以bluebird为有利的一方发布了一项声明建构订单。2024年7月17日，法院准许我们提出提出不侵权案件总部决定性动议的许可，并在2024年7月25日，法院发出暂停发现，以等待对总部决定性动议的裁定。2024年8月1日，我们提出了我们的不侵权总部动议，SRt于2024年9月3日提出反对意见，我们的答辩目前限期到2024年9月17日。我们计划在这起诉讼中积极捍卫对抗SRT的主张。
2023年4月27日，SRt在美国马萨诸塞州联邦地区法院（United States District Court for the District of Massachusetts）对我们提起了另一项诉讼（以及对Nick Leschly先生、Mitchell Finer先生、Philip Reilly先生、Third Rock Ventures LLC和2Seventy Bio，Inc等的诉讼）。本诉讼指控了联邦勒索和腐败组织法（Federal Racketeer Influenced and Corrupt Organizations Act）的民事违规行为，Mass. Gen. Laws ch. 93A, § 11的违规行为，以及在我们与SRt于2020年11月签署的包括SRt在内的保密和解协议中，通过欺诈手段使SRt接受了一项放弃赔偿的规定。指控与我们使用的BB305逆转录病毒载体有关，包括在beti-cel项目中的使用，SRt寻求宣告赔偿和赔偿金。2023年7月3日，我们（与其他被告共同）提出了驳回SRt诉讼的动议，以对SRt诉状中提出的不符合要求的权利请求不予采纳。2023年8月7日，SRt提交了一份修改后的申诉，将Craig Thompson列为被告，并添加了关于被指的联邦和州法律下的违反反托拉斯法的额外诉讼。该案现在的标题是San Rocco Therapeutics, LLC v. Nick Leschly, Mitchell Finer, Philip Reilly, Craig Thompson, Third Rock Ventures LLC, bluebird bio, Inc. and 2Seventy Bio, Inc., C.A. No. 1:23-cv-10919-ADb。2023年9月18日，我们（与非-Thompson被告共同）再次提出了驳回动议。SRt于2023年10月12日对该动议提交了反对意见。2023年10月24日，我们提交了一项要求允许提交答辩意见的动议，该动议于2023年10月30日获得批准。SRt在2023年11月2日提交了一份补充答辩意见。驳回动议仍在等待中，我们计划在此案中积极辩护以反驳SRt的诉讼指控。
2024年4月15日，SRt向美国仲裁协会提交了仲裁请求，指控我们违反了2020年11月的保密和解协议，因在2022年10月在美国专利商标局之前启动程序，声称SRt授权的两个专利无效。 SRt寻求偿还其在PTAB程序中的费用和费用，包括律师费，总计约150万美元。 2024年8月26日，各方提交了各自的开庭决定性陈述书，目前尚未处理。
我们认为SRT的违约索赔毫无根据，并打算积极辩护。
于2024年3月28日，一宗名为Garry Gill v. bluebird bio, Inc. et al.（案件编号：1:24-cv-10803-PBS）的集体诉讼在美国麻萨诸塞州地方法院对我们进行了诉讼。在2024年8月15日，重新修订的起诉状被提交。该重新修订的起诉状声称根据1934年修订版的「证券交易法」第10(b)和20(a)节以及相应的传递该节例的第100亿5条规定，代表一个被认定的投资者类别（购买或取得了公司的股份）在2023年4月24日至2023年12月8日期间（「期间」）提起了对我们和某些现任和前任高级主管的索赔。原告要求赔偿，声称该索赔是由于以下被指责的误述和遗漏引发的：（i）关于公司能否在不为血液恶性肿瘤添加黑盒警告的情况下获得lovo-cel生物相容性培养厂的FDA批准；以及（ii）关于该公司是否会在BLA相关事务中获得FDA授予优先审批函，以便在市场上出售，以增强公司的财务状况。重新修订的起诉状声称，这些被指责的陈述和遗漏导致了我们普通股在报导期间的人为通胀价格。在2024年9月2日，法院依据双方达成的庭前起诉书时间表，制定了一项对重新修订的起诉状进行驳回动议的撰写计划：递交驳回动议的开放陈述书在2024年10月11日到期；反对书在2024年12月5日到期；而进一步支持驳回动议的回复陈述书在2024年12月20日到期。我们打算全力辩护该诉讼中的索赔。 于2024年3月28日，一宗名为Garry Gill v. bluebird bio, Inc. et al.（案件编号：1:24-cv-10803-PBS）的集体诉讼在美国麻萨诸塞州地方法院对我们进行了诉讼。在2024年8月15日，重新修订的起诉状被提交。该重新修订的起诉状声称根据1934年修订版的「证券交易法」第10(b)和20(a)节以及相应的传递该节例的第100亿5条规定，代表一个被认定的投资者类别（购买或取得了公司的股份）在2023年4月24日至2023年12月8日期间（「期间」）提起了对我们和某些现任和前任高级主管的索赔。原告要求赔偿，声称该索赔是由于以下被指责的误述和遗漏引发的：（i）关于公司能否在不为血液恶性肿瘤添加黑盒警告的情况下获得lovo-cel生物相容性培养厂的FDA批准；以及（ii）关于该公司是否会在BLA相关事务中获得FDA授予优先审批函，以便在市场上出售，以增强公司的财务状况。重新修订的起诉状声称，这些被指责的陈述和遗漏导致了我们普通股在报导期间的人为通胀价格。在2024年9月2日，法院依据双方达成的庭前起诉书时间表，制定了一项对重新修订的起诉状进行驳回动议的撰写计划：递交驳回动议的开放陈述书在2024年10月11日到期；反对书在2024年12月5日到期；而进一步支持驳回动议的回复陈述书在2024年12月20日到期。我们打算全力辩护该诉讼中的索赔。 于2024年3月28日，一宗名为Garry Gill v. bluebird bio, Inc. et al.（案件编号：1:24-cv-10803-PBS）的集体诉讼在美国麻萨诸塞州地方法院对我们进行了诉讼。在2024年8月15日，重新修订的起诉状被提交。该重新修订的起诉状声称根据1934年修订版的「证券交易法」第10(b)和20(a)节以及相应的传递该节例的第100亿5条规定，代表一个被认定的投资者类别（购买或取得了公司的股份）在2023年4月24日至2023年12月8日期间（「期间」）提起了对我们和某些现任和前任高级主管的索赔。原告要求赔偿，声称该索赔是由于以下被指责的误述和遗漏引发的：（i）关于公司能否在不为血液恶性肿瘤添加黑盒警告的情况下获得lovo-cel生物相容性培养厂的FDA批准；以及（ii）关于该公司是否会在BLA相关事务中获得FDA授予优先审批函，以便在市场上出售，以增强公司的财务状况。重新修订的起诉状声称，这些被指责的陈述和遗漏导致了我们普通股在报导期间的人为通胀价格。在2024年9月2日，法院依据双方达成的庭前起诉书时间表，制定了一项对重新修订的起诉状进行驳回动议的撰写计划：递交驳回动议的开放陈述书在2024年10月11日到期；反对书在2024年12月5日到期；而进一步支持驳回动议的回复陈述书在2024年12月20日到期。我们打算全力辩护该诉讼中的索赔。
2024年6月27日，一项名为Šimaitis诉Obenshain等人的股东derivative lawsuit，案号1:24-cv-11674-PBS，在我们名义上针对美国马萨诸塞地方法院的某些现任和前任公司管理层成员以及董事会提起诉讼。诉状声称根据1934年证券交易法第10（b）、14（a）和21D节提起派生索赔，以及违反受托人义务、不当得利、浪费公司资产、严重失误管理和滥用控制。原告试图代表我们寻求赔偿，据称该赔偿是由所谓的重大虚假和误导的公开声明和遗漏导致的，包括在2023年4月28日的代理声明中，关于（i）公司是否能够在没有黑匣子警告的情况下获得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否将获得FDA在BLA相关的优先审查券，以便出售以加强其财务状况。诉状声称，这些据称误导的声明和遗漏导致公司普通股在相关时期人为膨胀。为支持其派生索赔，诉状声称，在董事会上提出的法律要求的预告诉讼将是徒劳的，并应予以豁免。2024年7月25日，该案与Syracuse诉Obenshain等人一案合并，案号1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合并的诉讼被重新命名为In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案号1:24-cv-11674-PBS。各方必须在2024年9月23日之前向法院提交一项计划令。 2024年6月27日，一项名为Šimaitis诉Obenshain等人的股东derivative lawsuit，案号1:24-cv-11674-PBS，在我们名义上针对美国马萨诸塞地方法院的某些现任和前任公司管理层成员以及董事会提起诉讼。诉状声称根据1934年证券交易法第10（b）、14（a）和21D节提起派生索赔，以及违反受托人义务、不当得利、浪费公司资产、严重失误管理和滥用控制。原告试图代表我们寻求赔偿，据称该赔偿是由所谓的重大虚假和误导的公开声明和遗漏导致的，包括在2023年4月28日的代理声明中，关于（i）公司是否能够在没有黑匣子警告的情况下获得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否将获得FDA在BLA相关的优先审查券，以便出售以加强其财务状况。诉状声称，这些据称误导的声明和遗漏导致公司普通股在相关时期人为膨胀。为支持其派生索赔，诉状声称，在董事会上提出的法律要求的预告诉讼将是徒劳的，并应予以豁免。2024年7月25日，该案与Syracuse诉Obenshain等人一案合并，案号1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合并的诉讼被重新命名为In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案号1:24-cv-11674-PBS。各方必须在2024年9月23日之前向法院提交一项计划令。 2024年6月27日，一项名为Šimaitis诉Obenshain等人的股东derivative lawsuit，案号1:24-cv-11674-PBS，在我们名义上针对美国马萨诸塞地方法院的某些现任和前任公司管理层成员以及董事会提起诉讼。诉状声称根据1934年证券交易法第10（b）、14（a）和21D节提起派生索赔，以及违反受托人义务、不当得利、浪费公司资产、严重失误管理和滥用控制。原告试图代表我们寻求赔偿，据称该赔偿是由所谓的重大虚假和误导的公开声明和遗漏导致的，包括在2023年4月28日的代理声明中，关于（i）公司是否能够在没有黑匣子警告的情况下获得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否将获得FDA在BLA相关的优先审查券，以便出售以加强其财务状况。诉状声称，这些据称误导的声明和遗漏导致公司普通股在相关时期人为膨胀。为支持其派生索赔，诉状声称，在董事会上提出的法律要求的预告诉讼将是徒劳的，并应予以豁免。2024年7月25日，该案与Syracuse诉Obenshain等人一案合并，案号1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合并的诉讼被重新命名为In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案号1:24-cv-11674-PBS。各方必须在2024年9月23日之前向法院提交一项计划令。 2024年6月27日，一项名为Šimaitis诉Obenshain等人的股东derivative lawsuit，案号1:24-cv-11674-PBS，在我们名义上针对美国马萨诸塞地方法院的某些现任和前任公司管理层成员以及董事会提起诉讼。诉状声称根据1934年证券交易法第10（b）、14（a）和21D节提起派生索赔，以及违反受托人义务、不当得利、浪费公司资产、严重失误管理和滥用控制。原告试图代表我们寻求赔偿，据称该赔偿是由所谓的重大虚假和误导的公开声明和遗漏导致的，包括在2023年4月28日的代理声明中，关于（i）公司是否能够在没有黑匣子警告的情况下获得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否将获得FDA在BLA相关的优先审查券，以便出售以加强其财务状况。诉状声称，这些据称误导的声明和遗漏导致公司普通股在相关时期人为膨胀。为支持其派生索赔，诉状声称，在董事会上提出的法律要求的预告诉讼将是徒劳的，并应予以豁免。2024年7月25日，该案与Syracuse诉Obenshain等人一案合并，案号1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合并的诉讼被重新命名为In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案号1:24-cv-11674-PBS。各方必须在2024年9月23日之前向法院提交一项计划令。 2024年6月27日，一项名为Šimaitis诉Obenshain等人的股东derivative lawsuit，案号1:24-cv-11674-PBS，在我们名义上针对美国马萨诸塞地方法院的某些现任和前任公司管理层成员以及董事会提起诉讼。诉状声称根据1934年证券交易法第10（b）、14（a）和21D节提起派生索赔，以及违反受托人义务、不当得利、浪费公司资产、严重失误管理和滥用控制。原告试图代表我们寻求赔偿，据称该赔偿是由所谓的重大虚假和误导的公开声明和遗漏导致的，包括在2023年4月28日的代理声明中，关于（i）公司是否能够在没有黑匣子警告的情况下获得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否将获得FDA在BLA相关的优先审查券，以便出售以加强其财务状况。诉状声称，这些据称误导的声明和遗漏导致公司普通股在相关时期人为膨胀。为支持其派生索赔，诉状声称，在董事会上提出的法律要求的预告诉讼将是徒劳的，并应予以豁免。2024年7月25日，该案与Syracuse诉Obenshain等人一案合并，案号1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合并的诉讼被重新命名为In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案号1:24-cv-11674-PBS。各方必须在2024年9月23日之前向法院提交一项计划令。 2024年6月27日，一项名为Šimaitis诉Obenshain等人的股东derivative lawsuit，案号1:24-cv-11674-PBS，在我们名义上针对美国马萨诸塞地方法院的某些现任和前任公司管理层成员以及董事会提起诉讼。诉状声称根据1934年证券交易法第10（b）、14（a）和21D节提起派生索赔，以及违反受托人义务、不当得利、浪费公司资产、严重失误管理和滥用控制。原告试图代表我们寻求赔偿，据称该赔偿是由所谓的重大虚假和误导的公开声明和遗漏导致的，包括在2023年4月28日的代理声明中，关于（i）公司是否能够在没有黑匣子警告的情况下获得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否将获得FDA在BLA相关的优先审查券，以便出售以加强其财务状况。诉状声称，这些据称误导的声明和遗漏导致公司普通股在相关时期人为膨胀。为支持其派生索赔，诉状声称，在董事会上提出的法律要求的预告诉讼将是徒劳的，并应予以豁免。2024年7月25日，该案与Syracuse诉Obenshain等人一案合并，案号1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合并的诉讼被重新命名为In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案号1:24-cv-11674-PBS。各方必须在2024年9月23日之前向法院提交一项计划令。 2024年6月27日，一项名为Šimaitis诉Obenshain等人的股东derivative lawsuit，案号1:24-cv-11674-PBS，在我们名义上针对美国马萨诸塞地方法院的某些现任和前任公司管理层成员以及董事会提起诉讼。诉状声称根据1934年证券交易法第10（b）、14（a）和21D节提起派生索赔，以及违反受托人义务、不当得利、浪费公司资产、严重失误管理和滥用控制。原告试图代表我们寻求赔偿，据称该赔偿是由所谓的重大虚假和误导的公开声明和遗漏导致的，包括在2023年4月28日的代理声明中，关于（i）公司是否能够在没有黑匣子警告的情况下获得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否将获得FDA在BLA相关的优先审查券，以便出售以加强其财务状况。诉状声称，这些据称误导的声明和遗漏导致公司普通股在相关时期人为膨胀。为支持其派生索赔，诉状声称，在董事会上提出的法律要求的预告诉讼将是徒劳的，并应予以豁免。2024年7月25日，该案与Syracuse诉Obenshain等人一案合并，案号1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合并的诉讼被重新命名为In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案号1:24-cv-11674-PBS。各方必须在2024年9月23日之前向法院提交一项计划令。
2024 年 7 月 8 日，股东衍生工具诉讼标题 锡拉丘兹诉奥本斯海恩等。 ，案件编号 1:24-CV-11752-Pbs，代表我们在美国马萨诸塞州地区法院对某些现任和前公司管理层和董事会成员提出的名义提交。该投诉旨在根据 1934 年证券交易法第 14 (a) 条对衍生产品索赔，以及违反信托责任、严重管理不当、浪费公司资产和非公平丰富。原告人代表我们寻求赔偿涉嫌实质虚假和误导性公开声明和遗漏所引起的损害，包括 2023 年 4 月 28 日的代表声明，有关 (i) 公司是否可以获得 FDA 批准在没有血液性恶性肿瘤的黑盒警告的情况下获得 FDA 批准；及 (ii) 该公司是否会获得 FDA 与 BLA 有关的优先审查券，该公司可以出售给该公司加强其财务状况。投诉声称这些被称为误导性的陈述和遗漏作用于在相关期间内人工增加公司普通股价。为支持其衍生性声明，该投诉指出法律规定向董事局提出的提前诉讼要求将是无用的，并应该被理解。2024 年 7 月 25 日，该案被合并为 西马蒂斯诉奥本斯海恩等。 ，案件第二十四至一六四十四年（大宗书）二零二四年七月二十七日）。综合行动已重新收回 关于蓝鸟生物公司股东衍生品诉讼 ，案件编号一：24-简历-11674-普布斯。当事人必须在 2024 年 9 月 23 日前向法院提交安排命令。
第1A项。风险因素
投资于我们普通股的投资存在著极高的风险。在决定是否要投资我们的普通股之前，您应该仔细考虑有关这些风险的下列信息，以及本季度的10-Q表格中以及包括财务报表和相关附注在内的其他信息。以下风险的发生可能对我们的业务、财务状况、营运结果和未来增长前景产生重大不利影响。在这些情况下，我们的普通股市场价格可能下跌，您可能会损失全部或部分投资。
自我成立以来，我们亏损额巨大，可能无法在我们预期的时间内实现盈利，甚至无法实现盈利的目标。
自1992年成立以来，我们已经出现了显著的净亏损，包括截至2023年12月31日的持续营运净亏损达2.119亿美元。截至2023年12月31日，我们累积赤字为43亿美元。迄今为止，我们已经投入了大量财务资源用于建立商业制造行业和研究开发，包括我们的临床和临床前开发活动。在可预见的将来，我们将继续出现净亏损，并且我们可能无法按我们预期的时间表实现盈利，甚至根本无法盈利。迄今，我们主要通过与海格投资公司的贷款协议、股票和优先审查换证券的出售，以及透过合作协议和政府机构以及慈善基金会的资助来筹集资金。我们从在欧盟的ZYNTEGLO销售中并未产生实质收入，并且刚开始从我们在美国的核准产品中识别收入，考虑到治疗周期时间，收入在输注时才被确认。我们未来的收入将取决于我们的产品已获批准的市场大小，以及我们在这些市场中实现足够的市场接受度、第三方支付者的报销和对我们产品的充分市场份额。
我们预计我们的开支可能会大幅增加，我们可能会持续经营亏损，如果并且当我们：
• 为了支持我们对ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商业化努力，我们将进一步扩大我们的能力，包括在美国建立销售、市场营销和分销基础设施；
• 获取、建立和扩大制造能力，包括第三方制造商的能力；
• 吸引和留住熟练人才;
• 在我们寻求确定和验证其他产品候选药物的过程中，启动额外的研究、临床前、临床或其他项目;
• 继续进行我们正在进行和计划的ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的临床开发，包括HGb-210临床试验的完成和长期追踪研究;
• 收购或授权其他产品候选药物和技术；
• 维护、保护和扩大我们的知识产权组合；
• 为了我们的合并财务报表的重新陈述，支付了法律、会计和其他专业服务的费用；
• 防御诉讼，包括专利或股东诉讼；以及
• 在以上任何服务中遇到任何延误或问题。
我们所承受的净损益可能在每个季度和每年之间有显著波动，因此，对我们营运成果进行期间比较可能不是对我们未来表现的良好指标。此外，无法保证我们将来会实现盈利。此外，在任何特定的季度或几个季度中，我们的营运成果可能低于证券分析师或投资者的预期，这可能导致我们的股价下跌。
对于我们作为持续经营的能力，存在著重大怀疑。 我们将需要筹集额外资金，这可能无法按可接受的条件获得，甚至根本无法获得。在必要时未能获得这些资金可能会迫使我们延迟、限制或终止商业计划、产品开发努力或其他业务。
根据截至本日期的我们目前的业务计划，管理层得出结论，对于我们能否继续作为持续经营的疑虑是巨大的。请参阅此季度10-Q表格中第一部分第二项《管理层对财务状况和业务经营结果的讨论与分析——流动性和资本资源》的讨论内容。
有关我们预期的现金纾困期。 因此，为了执行我们目前的业务计划和策略，包括在盈利或产生自由现金流之前，我们将需要筹集额外资金。
我们无法保证能够获得足够数量或对我们可接受的融资，即使可以获得可能也可能会对我们股东的持股或权益产生负面影响，而我们发行其他股权、传统债务或其他类似债务安排的证券，或者可能发行这些证券，可能会导致我们股票的市场价格下跌。其他股权或可转换证券的发行将稀释我们所有股东的权益。债务的产生将导致增加的固定付款义务，我们可能需要同意某些限制性契约，例如限制我们承担额外债务的能力、限制我们获取、出售或许可知识产权以及其他经营限制，这可能对我们开展业务产生负面影响。另请参阅「风险因素--」 我们现有的和未来的任何债务都可能对我们经营业务的能力产生负面影响 我们还可能需要通过与合作伙伴的安排或其他方式寻求资金，这可能要求我们放弃一些技术或产品的权益，或者同意对我们不利的条款，任何这些都可能对我们的业务、经营结果和前景产生重大不利影响。此外，我们争取额外资金的努力可能使我们的管理层分散精力，这可能对我们开发和推广产品的能力产生负面影响。
另外，由于我们对于截至2022年12月31日及2022年和2023年度的季度期间进行的合并资产负债表重述，导致我们延迟提交年度10-k表和本季度10-Q表，而且我们尚未提交2024年6月30日截止的本季度10-Q表。因此，在符合S-3表要求的及时提交所有要求报告之前，我们将无法根据现有的S-3表或提交新的S-3表进行证券销售。请参阅「风险因素 — 我们对于截止2022年12月31日及2022年和2023年度的合并资产负债表重述面临了许多额外的风险和不确定性，包括增加诉讼可能性。 我们无法使用S-3表可能会使我们通过出售证券获取融资变得更加困难且昂贵。
此外，由于最近市场变动剧烈，资本的成本和可获得性受到了负面影响，并且这种情况可能持续下去。贷款人和机构投资者可能会减少贷款，甚至有些情况下停止向企业和消费者提供信贷。美国市场和经济的持续动荡可能会对我们的流动性和财务状况产生负面影响，包括我们的能力是否能够通过资本市场满足流动性需求。此外，我们将大部分现金及现金等价物存放在大型金融机构账户中，而这些机构的存款超出了保险限额。市场状况可能会影响这些机构的可行性。在我们将现金及现金等价物存放的金融机构中，如果出现任何机构失败的情况，我们不能保证能够及时或根本不能获取未经保险的资金。无法获取或延迟获取这些资金可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
如果我们无法及时获得资金，或者来自合作协议或产品销售的收入低于我们预测的，可能需要进一步修订我们的业务计划和策略，这可能导致我们大幅减少、延迟或停止任何现有或将来产品的商业化，或导致我们无法扩展业务或否则从我们的业务机会中获利。因此，我们的业务、财务状况和营运结果可能会受到重大影响。
除其他潜在的不良事件外，利用可以整合到基因组中的病毒载体进行基因疗法存在插入性肿瘤发生的显著风险。任何此类不良事件可能需要我们停止或延迟进一步的临床开发我们的产品或任何未来的候选产品，或者暂停或停止商业推广，而我们的产品和任何此类未来的候选产品的商业潜力可能会受到重大和负面的影响。
由于我们产品或任何未来的产品候选引起的不良事件或其他不良副作用可能导致我们或监管机构中断、延迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签或FDA或其他类似外国监管机构延迟、拒绝或撤销监管批准。任何使用可融入基因体的病毒载体的基因治疗产品的潜在重大风险是载体将插入致癌基因附近，导致某些细胞克隆的增殖，可能在患者身上引起癌症，称为插入致癌作用。例如，我们的临床研究中使用eli-cel（现在是SKYSONA）治疗的多名CALD患者被诊断为骨髓增生异常综合征（“MDS”）或急性骨髓性白血病（"AML"），可能由Lenti-D LVV插入介导。SKYSONA的标签包含一个警示框，针对已知的造血恶性疾病风险，因此，我们预计随著时间的推移会出现更多案例。2024年4月，警示标签进行了修订，包括我们临床研究患者中诊断的造血恶性疾病的更新信息，以及监测程序和替代治疗选项的其他更新。我们继续密切监测接受SKYSONA治疗的患者中可能出现的造血恶性疾病案例。
SKYSONA和我们定期与治疗医生和监管机构交流。我们无法保证在临床或商业环境中使用SKYSONA、ZYNTEGLO或LYFGENIA进行治疗的额外患者不会被诊断出血液恶性肿瘤。
此外，2021年12月，FDA对18岁以下患者的lovo-cel临床开发计划进行了部分临床暂停。此暂停与一名患有两个α-球蛋白基因缺失（−α3.7/−α3.7）的青少年患者（也被称为α地中海贫血特征）出现持续贫血的案例有关，该患者接受了lovo-cel治疗。2022年12月，FDA解除了对18岁以下患者进行SCD评估的lovo-cel研究的部分临床暂停。尽管解除了这一部分临床暂停，但额外的不良事件或新的数据或分析可能表明存在重大安全问题，FDA可能在未来对评估lovo-cel的研究再次实施或重新实施临床暂停。此外，基因治疗后的实验室结果可能难以解释，导致主治医师对诊断进行不同或变化。例如，2023年1月31日，我们收到一名接受lovo-cel治疗的患者的医师诊断为MDS，回应了上述部分临床暂停的青少年患者的实验室结果常规监测。根据确定的安全协议，这一信息由独立的数据监测委员会审查，该委员会得出结论，即可用证据不支持MDS的诊断，需要额外的数据来确认该诊断，并且lovo-cel临床研究应继续进行。 同样是，获得的实验室检查结果表明，通过常规监测获得的同一名两个α-球蛋白基因缺失的青少年患者的检测结果。 与上述部分临床暂停相关的相同青少年患者的监测。 与确立的安全协议一致，这一信息已由独立的数据监测委员会审查，该委员会得出结论，即现有证据不支持MDS的诊断，需要额外的数据来确认此诊断，并且lovo-cel临床研究应该继续进行。 测试 自主查看到的测试结果 调查员 首次报告后获得的测试结果（包括整合位点分析）显示不存在插入性肿瘤生成 2024年8月27日， 患者 保持 临床稳定，并且实验室结果稳定，不再接受治疗 MDS诊断 . 研究调查人员和FDA已经被通知，我们将在收到进一步的测试结果时继续监测其他分析
此外，我们的产品和任何未来的候选产品的治疗涉及或可能涉及化疗或髓毒性治疗，这可能会导致副作用或不良反应，可能影响对我们的产品和任何未来的候选产品潜在益处的认知。例如，MDS导致AML是某些髓毒性方案的已知风险。因此，我们的HGb-206临床研究中报道的MDS和AML事件可能是由于潜在的SCD、移植过程和与lovo-cel治疗相关的药物输注后对骨髓的压力造成的。LYFGENIA的产品标签包括已知的血液恶性肿瘤风险的加框警告。此外，与为ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA管理或收集细胞相关的程序可能导致尚未预测到的其他不良事件。在我们的临床研究中纳入有重要潜在医疗问题的患者可能导致死亡或其他不良医疗事件，由于这些患者可能正在使用其他治疗或药物，或疾病的进展。
此外，接受我们疗法，包括lovo-cel的患者表现出持续的多克隆性，我们定义为：（i）任何LVV插入位点在≥10％的相对频率观察到两次，或者（ii）在≥5％的相对频率观察到两个或多个插入位点，通过整合位点分析测量。 根据我们的临床方案，对于表现出持续的多克隆性的患者，我们增加了监测频率。目前尚不清楚持续的多克隆性是否代表未来发展血液恶性肿瘤的风险增加，但这是FDA用来评估基因疗法安全性的标准之一。
此外，还存在其他迟发不良事件的潜在风险，这是由于基因治疗产品的基因材料或其他元件的持续生物活性所导致的。美国食品和药物管理局已经表示，慢病毒型病毒载体具有可能导致迟发不良事件的特性。
如果出现任何不良事件，包括插入性致癌，我们正在进行的和未来的临床研究及其他开发工作可能会停滞或延迟，我们可能无法按照预期的方式或完全地商业化我们已获批准的产品。 如果发生或复发上述事件之一，FDA可能会暂停我们的一个或多个计划，引入延迟我们产品或任何未来产品候选人的监管批准所需的要求，要求实施风险评估或减轻策略，可能导致我们停止商业化我们已获批准的产品。如果发生其中任何一种情况，我们的计划的商业潜力可能会在重大和负面的影响下受到影响。
尽管ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA已获得FDA批准，但严重的安全事件可能导致已批准的产品被撤出市场或市场机会大幅减少。例如，随着我们推广产品、进行长期随访，或在更大、更长和更广泛的临床试验中测试任何未来的候选产品，或者随着这些产品或任何未来产品的使用变得更加广泛，患者会报告在先前试验中观察到的疾病、伤害、不适和其他不良事件，以及在先前试验中未发生或未被察觉的情况。很多时候，与我们的目标产品有关或无关的副作用
只有在大型临床试验中或在某些情况下，在药物获得批准后以商业规模提供给患者之前，才能检测到我们的产品（或任何未来的产品候选者）的潜在不良反应。其他接受我们产品的患者可能在未来出现血液系统恶性肿瘤，这可能对我们的产品和任何未来的产品候选者的商业前景产生负面影响。我们或其他人可能在之后发现由这些产品引起的不良副作用或不良事件，或者不良副作用或不良事件可能会随著时间的推移累积，并可能导致一系列潜在重大的负面后果，包括但不限于：
• 监管机构可能暂停、限制或撤销对该产品的批准，或寻求对其制造或分发采取禁令。
• 监管机构可能要求在产品标签上添加其他警示资讯，包括“框起来”的警示，或者发布安全警示、「亲爱的医疗保健提供者」或「亲爱的医生」信函、新闻稿或其他包含产品警示或其他安全资讯的通信。
• 可能需要改变产品的管理方式或进行额外的临床试验或上市后研究；
• 可能需要建立风险评估和缓解策略（REMS），其中可能包括确保安全使用的要素，或者是为患者提供风险指南以介绍这些副作用。
• 我们可能会面临罚款、禁令或刑事处罚；
• 患者和/或治疗医师可能会认为产品引起的不良副作用或不良事件的风险超过其潜在利益，选择不使用该产品;
• 我们可以选择将这样的产品从市场上移除；
• 我们可能会被起诉并对患者造成损害负责；
• 我们的声誉可能会受损。
这些事件中的任何一个都可能损害我们开发或商业化产品的能力，以及任何未来的产品候选者，它们的商业潜力可能会受到重大且负面的影响。
我们分别依赖于复杂的单一供应链来生产SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA。制造、检测和交付LVV和药品的过程对我们来说面临着重大挑战，我们可能无法按照临床项目和商业化的要求，以所需的质量、数量或时机生产我们的载体和药品。
我们依赖第三方来制造LVV和ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的药物产品。LVV和药物产品的制造是复杂的，需要相当的专业知识。即使具备相应的经验和专业知识，细胞治疗产品的制造商通常会在生产中遇到困难，特别是在扩大生产和确认初始生产、管理从临床制造过渡到商业设置的过程，以及确保产品符合所需规格方面。这些问题包括生产成本和产量、质控、质保测试、操作员错误、合格的制造和质控测试人员短缺、任何生产原料短缺以及遵守严格执行的联邦、州和外国法规。此外，从临床转向商业制造是复杂的，并且已经导致，或可能继续导致，由于其他原因，与商业产品相关的更严格规格和更高的监管标准，从而导致较低的运营成功率。我们无法保证这些问题将来不会再次发生，或者我们能够及时解决或应对发生的问题。由于这种复杂性，将LVV或药物产品的生产转移至备份或第二制造来源需要冗长的技术转移过程和监管审核和批准，这往往需要大量时间，并可能需要额外重大的财务支出。
目前我们只有一家最终药品产品的制造商，以及一家LVV的制造商供应ZYNTEGLO和SKYSONA，另外还有一家最终药品产品的制造商和一家LVV的制造商供应LYFGENIA；
因此，任何对我们供应商关系的重大干扰或变化都可能损害我们的业务。例如，我们最近已向我们的LVV制造商提供通知，以停止ZYNTEGLO和SKYSONA的生产，同时我们正在探索替代的制造方法和LVV用于这些产品的计划。此外，我们在制造胶着型LVV方面也面临挑战，胶着型LVV目前用于ZYNTEGLO和SKYSONA。由于这些事件或与我们制造关系和流程相关的其他困难，我们可能无法满足制造预测。任何未能满足制造预测的情况都可能影响这些药物产品的持续商业化，并影响我们实现财务目标的能力。此外，我们从第三方采购关键材料，这些材料要么直接通过与供应商达成协议，要么间接通过我们的制造商与供应商达成协议获得。对于用于制造SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA的某些关键材料，供应商数量有限。这些供应商可能不会按照我们或我们制造商的需要在适当的时间以及商业上合理的条件下向我们销售这些关键材料。我们无法控制所有关键材料的采购流程，供应短缺可能是出于我们控制范围之外的原因。
我们继续推进计划，增加对制造业的附加投资，目的是扩大产能；迄今为止，我们已经确保了足够的商业规模的药品产品制造能力，以满足我们对ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的近期销售预测，包括最近获得的ZYNTEGLO和SKYSONA的制造能力翻倍的批准；然而，任何进一步扩大我们的制造能力的计划都需要获得FDA的批准，而我们可能无法获得与任何计划扩展相关的批准。如果我们无法确保足够的能力来制造我们的药品产品或用于我们的药品产品制造中的LVV，符合我们的预测，我们可能无法按照我们预期的时间执行我们的商业化计划，或者根本无法执行。
制造我们的LVV和药物产品的实际成本可能会比我们预期的更高，并可能对SKYSONA、ZYNTEGLO或LYFGENIA的商业可行性产生重大不利影响。如果我们或我们的第三方制造商无法按照GMP或其他相关法规要求，以及在我们计划的时间框架和成本参数内生产所需数量的LVV和药物产品，包括由于转向商业制造而导致运营成功率降低，则我们的产品开发和商业化以及未来产品候选者的发展可能会受到重大损害，导致计划延迟或增加资本支出。
此外，由于作为我们产品起始材料的造血干细胞（"HSCs"）从患者身上获得后稳定期有限，我们已在我们认为能充分服务我们正在商业化的SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA的地区，建立了转导设施。 然而，我们无法保证这些设施能够及时生产和交付药物产品；任何与药物产品生产和交付有关的问题都可能对我们成功商业化或进一步开发我们的产品或任何未来产品候选者产生重大不良影响。此外，在适当地区建立额外的设施可能在财务上不切实际，或受到与这些新场所有关的技术、质量或监管问题的阻碍，而且我们还可能遇到与转导过程或其他开发问题相关的技术或科学问题，我们可能无法及时解决或用现有的资金来解决。
我们制造业-半导体流程的变化可能会导致我们的临床开发和商业化计划延迟。
我们LVV和制剂产品的制造过程非常复杂。我们持续地探索改进制造过程的方法，根据临床和制造数据以及与监管机构的讨论决定。在某些情况下，制造过程的变更可能需要我们进行额外的相容性研究，收集来自患者的更多数据，提交额外的监管申请或遵守额外的要求，这可能会延误我们的临床发展和商业化计划。此类变更可能需要监管机构进行评估和批准，包括与FDA达成对可接受相容性数据包的一致。FDA可能要求我们进行额外的临床研究、收集更多数据、开发其他试剂或修改有关相容性分析的产品规格，因此，如果有的话，建议的变更可能无法及时获得批准。任何此类要求或延迟可能影响我们的商业化计划，并可能需要大量额外的资金。
与商业化相关的风险
我们作为一家商业公司经验有限，可能导致ZYNTEGLO，SKYSONA和LYFGENIA的营销和销售不如预期成功。
我们作为一家商业公司的经验有限，因为我们最近推出了三款获得FDA批准的产品ZYNTEGLO，SKYSONA和LYFGENIA。 因此，我们在克服许多问题方面的能力方面信息有限。
在美国生物制药行业推广产品时，公司面临的风险和不确定性。为了执行我们的业务计划，我们需要成功地：
• 确保ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA在所有美国支付方面的价格和报销充足;
• 在我们希望治疗患者的区域内，与合格的治疗中心建立和保持关系，将治疗接受ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的患者送往这些中心进行治疗；
• 协调并运营我们的制造能力和供应链，在合格的治疗中心为患者提供药品。
• 在我们进行商业化努力时，管理我们的支出；
• 管理我们每个产品的患者接受过程，包括整体时间安排和潜在的障碍，例如临床评估期和支付者批准流程；以及
• 建立、发展和维护成功的战略联盟。
如果我们不能成功实现这些目标，可能无法有效地商业化ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA，筹集资本，扩展业务或继续营运。例如，LYFGENIA患者开始的阶段性影响了我们营业收入预期的时间。如果我们无法达到预测，我们的业务可能会受到损害。
ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商业成功将取决于医生、病患、支付机构和其他利益相关方对其市场接受程度。
ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商业成功部分取决于医疗社区、患者和第三方或政府支付者是否普遍接受基因治疗产品，特别是ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA是否在医疗上有用、价格合理和安全。这些产品可能无法获得医生、患者、支付者和其他利益相关方的市场接受度。如果这些产品未能达到足够的接受度，我们可能无法产生重大产品收入，也可能无法获利，我们未来的业务前景将受到不利影响。ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的市场接受度将取决于多个因素，包括：
• 我们与其他经批准用于相似适应症的基因治疗方法相比，包括其潜在的和被认为的疗效及其他潜在优势方面的竞争能力;
• 任何副作用的盛行率和严重程度，包括产品批准标签中包含的任何限制或警告；例如，LYFGENIA和SKYSONA产品标签中都包含了关于血液肿瘤风险的警告框。
• 我们产品使用的治疗和骨髓抑制性治疗所导致的任何副作用的盛行率和严重程度，包括化疗可能对生育能力产生的不利影响。
• 相对方便和易于管理，包括患者愿意和能够前往我们网络内的合格治疗中心；
• 鉴于制造产品的复杂性以及转向商业生产时降低的操作成功率，有可能或有可能出现产品供应问题，可能会延迟治疗。
• 目标患者群体尝试新疗法的意愿和医生开立这些疗法的意愿;
• 市场营销和分销压力位、竞争产品市场推出时机的强度。
• 我们产品的定价，包括与竞争对手相比；
• 关于我们的产品，或者竞争产品和治疗方案的宣发;
• 充足的保险覆盖或报销;
• 在对患者进行持续监测和评估的过程中，可能发现产品或候选产品在时间过去后出现不良临床发现或功效减退
• 私人和政府支付者覆盖的混合可能会影响药品的总补偿和补偿时间，以及各支付者所施加的覆盖条件，包括对我们竞争对手的非首选或排除决策。
即使产品在临床研究中展示出有利的功效和安全性，在上市后一段时间内仍然无法知道市场对产品的接受程度。我们努力将我们的产品的益处介绍给医疗社区和付款方可能需要大量的资源，可能永远不会成功。我们努力在市场上推广可能需要比我们竞争对手推广传统技术所需的更多资源。这些因素中的任何一个可能导致ZYNTEGLO，SKYSONA或LYFGENIA的失败，或者比预期的更不成功。
如果我们商业产品或任何未来产品候选的市场机会比我们所认为的小，而且我们无法成功确定患者并获得显著的市场份额，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能受到损害。
我们的平台专注于治疗严重遗传疾病。我们对这些疾病患者的人数以及有可能受益于我们产品或任何未来可能开发的产品候选人的子集的预测，都是基于估计值。这些估计值来自于各种来源，包括科学文献、临床调查、病人基金会或市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些疾病的发病率或流行率的估计值。患者数量可能会比预期的更低或更难辨认。另外，我们产品或任何未来的产品候选人可能可治疗的潜在病患人口可能有限，或可能不适合使用这些产品或产品候选人进行治疗。例如，SKYSONA和LYFGENIA产品标签每个都包含有关血液恶性病变风险的警告，这可能会影响市场机会。
这些因素中的任何一个可能会对我们按照预测从产品销售中产生收入的能力以及我们实现和维持盈利能力的能力产生负面影响。 作为一个结果，我们的业务可能会遭受损失。
我们在销售和分销方面的经验和能力有限，并且在市场营销和市场进入方面的能力也有限。虽然我们已经投入了大量的财务和管理资源，并且预计将继续投资，但如果我们无法建立和维护这些商业能力和制造行业，或与第三方签订协议来销售和推广我们的产品，我们可能无法产生足够的营业收入以维持业务的运作。
我们在过去销售或分销方面的经验有限，对于市场营销和进入市场的能力也有限，在欧洲市场批准后，ZYNTEGLO 的商业推出并没有产生有意义的产品销售。要成功商业化 ZYNTEGLO、SKYSONA 和 LYFGENIA，我们需要进一步发展这些能力。我们可能需要扩充我们的制造行业以进一步支持在美国的商业运营，无论是自己还是与他人合作。商业化个体自体基因疗法需要大量的资源投入，并且需要在商业能力上进行大量投资。我们正在与目前拥有广泛且资金充裕的营销和销售业务的公司竞争。作为一家公司，如果没有重要的商业经验或第三方的支持来执行这些功能，包括营销和销售功能，我们可能无法成功与这些更成熟的公司竞争。
此外，ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的患者人群中，有相当大比例来自美国以外的地区。目前我们预计将专注于美国市场的业务和努力，并且在美国以外的地区，如果有的话，将需要高度依赖第三方进行产品的商业化。我们可能会与第三方进行合作，利用他们成熟的市场营销和分销能力，但我们可能无法
如有可能，我们将以有利条款订立协议。如果我们不与第三方进行合作安排，以追求美国境外市场上我们计划的规定授权或商业化，或者如果我们未来的合作伙伴未投入足够资源进行这些努力，我们可能无法产生足够的营业收入以维持我们的业务。
我们可能会遇到与ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的持续商业化所需的合格治疗中心进行接触或协调上的挑战。
我们的商业策略是将血浆分离和移植中心作为合格的治疗中心，用于收集患者的造血干细胞并且一旦制成药物产品，将其注射给患者。为了确保合格的治疗中心能够准备好收集患者的造血干细胞并按照我们的规格和法规要求将其发送到转染设施，我们会培训并进行质量评估以便与每个中心进行合作。这些合格的治疗中心是我们在商业环境中被患者接触到的复杂供应链的第一和最后一个环节。我们在与合格的治疗中心合作和互动时可能会遇到挑战或延迟，而这样的挑战可能会影响合格的治疗中心是否愿意和能力给予我们的产品。
此外，我们可能无法管理收集和运送患者材料到制造现场，以及将药物产品运送回患者的物流工作。由于我们、我们的第三方厂商和天气等无法控制的其他因素引起的物流和运输延误和问题，可能会阻碍或延迟药物产品的制造或交付给患者。如果我们合格的治疗中心表现不佳，我们可能会遭受声誉、运营和业务损害。 此外，由于合格治疗中心输注的延误，例如患者的时间表或健康状况、该中心的能力或我们制造合作厂商的时间空档的可用性，或由于需要进行多次电芯收集，都可能导致患者在医疗上不符合资格接受我们的治疗，或选择其他治疗，药物产品变得无法使用且失去医疗保险，这将对商业销售产生重大不利影响。这些延误也可能影响我们与合格治疗中心网络的关系。由于治疗延误或与制造相关的并发症等问题，我们在与合格治疗中心的接触或互动中的任何失败可能会限制患者接触我们的治疗，从而对我们的商业预测和业务产生重大不利影响。
我们需要在制造过程中，从合格治疗中心到传导设施，再返回患者时，保持对病人材料的复杂身份和纪录链的衔接。若未能保持身份和纪录链的衔接，可能导致患者不良结果、产品损失或监管行动。
由于我们的技术的新颖性和我们的产品有可能在一次使用中提供终身疗效，所以我们的新产品在美国的保险覆盖和报销状况不确定。为了我们的产品能够获得足够的保险覆盖和报销额，我们面临著独特和额外的挑战。如果无法获得或保持足够的覆盖和报销额，包括如果支付者将我们的治疗方案与竞争对手进行了比较并选择非优选，这可能限制我们推广这些产品的能力，并减少我们的营业收入。
大多数患者能够负担医疗保健成本的能力，特别是昂贵的药物，如基因疗法产品，其可获得政府和私人支付者的补偿程度至关重要。我们产品的销售在很大程度上取决于健康维护、管理保健、药房福利和类似医疗管理组织对我们产品的覆盖程度，或者受到政府医疗行政机构、私人医疗保险公司和其他支付者的补偿。无法保证支付者愿意或会继续以公司设定的价格支付提供者，或者可能支付的补贴水平是否足够。 此外，鉴于我们的疗法通常在住院设置中进行，重要的是我们的产品要么被补偿为与患者住院期间所需服务分离的项目，要么如果我们的疗法的补偿与住院期间的补偿“捆绑”在一起，则捆绑支付率应充分反映我们疗法的价格。我们无法保证支付者将同意将“分离补偿”或适当的捆绑支付率。因此，潜在收入的估计是复杂的，很难预测支付者将就我们这类根本新产品的补偿作出什么决定，因为对于这些新产品没有既定实践和先例。
在美国，区域型医疗保险管理承包商（"MACs"）负责判定新疗法是否符合联邦的"合理且必需"标准，以使其得到医疗保险的报销。对于医疗资助计划，每个州医疗资助机构有责任制定保险范围。
对于FDA批准的药物，标准、计费政策和补贴率可能有所不同。医疗保险和医疗补助的补贴方式会因治疗性药剂的类型和治疗场所而有所不同，而对于医疗补助，补贴方式也会因州份而有所不同。在决策过程和涵盖范围本身方面，这个过程存在著不确定性。我们预计我们的产品对於潜在的患者群体而言，在医疗补助的涵盖范围内将是重要的。另一方面，我们预计医疗保险的涵盖范围将不那么重要，因为只有我们患者群体的一小部分可能符合医疗保险的资格。我们预计这些患者可能符合联邦制定的残疾标准的医疗保险和医疗补助双重资格，此时医疗保险作为主要支付者，医疗补助作为在医疗保险未能支付的服务项目下的次要支付者，该服务项目在州的医疗补助计划下得以支付。
此外，政府和第三方支付者为了控制或降低医疗成本的努力增加，可能导致这些支付者限制新产品的覆盖范围和报销水平，因此他们可能不会涵盖或提供足够的支付金额来支付ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA。再保险人、停损承保人和自保雇主的报销政策，包括排除基因疗法的部分，可能对我们市场推广疗法的能力产生负面影响。我们预计在销售产品时将面临定价压力，因为对所有支付通道的价格表和总处方药物支出进行更严格的审查，以及州和联邦层面的进一步立法变化；此外，来自支付者的公众压力或关于我们价格表的负面公众意见可能影响对我们公司的看法和我们疗法的价值或成本效益，这可能影响我们成功推广产品的能力。此外，药品的净价格可能因政府或私人支付者要求的强制折扣或回扣而降低。因此，越来越高的障碍正在建立以限制新产品的进入，通常是通过限制认为新疗法对“医疗必要”的患者人群而形成的。即使提供了报销，支付者愿意报销的金额可能不足。
此外，由于供应商不仅要承担获得我们药品的成本，还要承担我们治疗所需的住院治疗的成本，影响患者获得治疗的定价和报酬动态并不完全在我们作为供应商和支付方的控制范围内。供应商和支付方分别为相关项目和服务的费用进行协商，我们无法且不参与其中。这些服务包括从患者身上收集造血干细胞，然后进行化疗和粒细胞消减治疗，以及药物输注后的住院治疗。 如果我们的客户无法获得足够的报酬，我们成功销售产品的能力将受到不利影响。
我们已经与所有渠道的账户开始并继续与支付方合作，就ZYNTEGLO和LYFGENIA的基于结果的合同进行洽谈。如果支付方选择基于结果的合同，我们需要从每笔销售中留出一定比例的营业收入，以应对如果在特定时间段内未达到预先设定的结果指标，可能需要返点的情况。根据产品和协议的不同，在药品产品管理后，为潜在返点所保留的营业收入金额取决于产品和支付方类型；例如，我们针对ZYNTEGLO的基于结果的合同可能要求我们根据患者实现的治疗结果向支付方支付高达治疗费用的80%。如果根据这些合同确实需要返点，我们可能需要调整之前确认的营业收入。尽管我们努力与康哲药业合作，并与专家一起确保我们所有的支付方合约符合相关的联邦和州法规，包括政府价格报告义务，但由于这些安排的复杂性，不可能完全消除我们解读与监管机构的不同之处的风险，因此我们可能无法满足合规要求，可能会面临重大罚款和责任。
综合这些因素可能会影响我们成功推广产品、生成或确认收入的能力，从而对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。
与我们的产品研发以及未来可能的产品候选品相关的风险
我们面临激烈的竞争和快速的技术变革，还有可能是我们的竞争对手可能会开发出比我们更先进、更安全或更有效的治疗方法，这可能会对我们的财务状况和成功开发和商业化ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA产生不利影响。
我们致力于开发和商业化治疗严重遗传疾病的基因治疗，这是一个竞争激烈且快速变化的领域。我们在美国和国际上都有竞争对手，包括重要的跨国制药公司、生物技术公司、高校和其他研究机构。我们的许多竞争对手在金融、技术和其他资源方面都更加充足，例如更大的研发人员、更有经验的制造能力或更完善的商业制造行业。例如，FDA已
美国已批准了Vertex Pharmaceuticals公司开发的基因治疗用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血，该治疗方法不需要警告标签，在美国的批发收购成本低于LYFGENIA和ZYNTEGLO。随著商业应用技术的进步和资本投资的增加，竞争可能进一步加剧。我们的竞争对手可能会在开发、收购或独家许可方面取得成功，生产比我们开发的产品更有效、更安全或更低成本的产品，或在专利保护、营销批准、产品商业化和市场渗透方面比我们更早。此外，我们的竞争对手开发的技术可能使我们的产品或任何未来的产品候选者变得经济不可行或过时。由于以上任何因素，我们可能无法成功将我们的产品与竞争对手竞争。
最终，由于我们专利权的到期或成功挑战，我们可能面临更多诉讼，涉及与我们竞争对手产品相关的专利的有效性和/或范围。竞争对手产品的可获得性可能限制我们可能开发和商业化的任何产品的需求和我们能够收取的价格。
临床药物开发涉及漫长且昂贵的过程，结果不确定。我们可能会增加额外的成本或遇到延迟，无法完成我们目前的产品和未来的产品候选药的开发和商业化。
为了获得和维护药品和未来产品候选药品商业化的监管机构的营销批准，我们必须进行大量临床研究，以证明产品候选药品在人体中的安全性、纯度和效价和/或功效。临床测试费用高昂，耗时，且结果不确定。在临床研究过程中，治疗方案的失败率非常高。即使在早期临床研究中取得了令人鼓舞的结果，药品和生物技术行业的许多公司在后期临床研究中也遭受了重大挫折。我们无法保证任何临床研究按计划进行或按时完成，即便能开展临床研究，也不能保证取得成功。临床研究中的一个或多个失败可能发生在任何测试阶段。可能阻碍我们产品和产品候选药物临床开发成功或按时完成的事件包括：
• 无法产生足够的临床前、毒理学或其他体内或体外数据来支持临床试验的开始或继续进行；
• 在获得监管授权开始试验方面存在延迟或失败；
• 与潜在的医药外包概念（CROs）和临床试验机构以及参与后批准登记研究的QTC达成可接受条款的协议迟滞，该协议的条款可能需要进行广泛谈判，而且在不同的CROs和临床试验机构之间可能存在显著差异。
• 在确定、招募和培训合适的临床研究者方面存在延误；
• 在每个临床试验和/或QTC登记地点获得IRb或伦理委员会批准方面存在延迟;
• 未来产品候选品进行临床试验所需的制造、测试、发行、验证或进出口稳定数量方面的延误，或无法进行上述任何工作；
• 临床试验中药物产品或其他材料的供应或质量不足，或者在充分开发、表征或控制适用于临床试验的制造过程方面存在延迟;
• 由监管机构（包括在审查IND或修正案或等同的外国申请或修正案后）对于新的安全发现导致的对临床试验参与者的不合理风险或对我们的临床研究操作或研究地点进行检查后或由于意外的安全问题而施加的临床暂停。
• 我们的CROs、其他第三方或我们未能遵守临床试验方案，或未能按照FDA或其他监管机构的良好临床实践要求（“GCPs”）或其他国家的适用监管指南进行执行，可能导致失败；
• 与产品或产品候选药物相关的不良事件的发生，被视为超过其潜在利益，或者发生在其他公司进行的同类药物试验中的不良事件，特别是由于我们需要对我们临床和登记研究中的患者进行长时间的追踪（最长达15年）;
• 更改临床试验方案；
• 临床试验中心偏离试验方案或退出试验;
• 临床发展计划所基于的治疗标准变化，可能需要新的或额外的试验;
• 选择需要长时间观察或分析结果数据的临床终点。
• 我们产品或未来产品候选的临床试验成本可能超出我们预期;
• 我们产品或未来产品候选药物的临床试验产生负面或不确定的结果，可能导致我们决定或监管机构要求我们进行额外的临床试验或放弃开发这些产品候选药物；
• 制造流程的转移至由CMO操作的大型设施，以及我们或我们的CMO未能及时进行必要的变更以进行制造制程；或
• 规定和指引的变动要求修订或提交新的临床方案。
临床试验必须根据美国食品和药物管理局（FDA）和其他适用的监管机构的法律要求、规定或指南进行，并受到这些政府机构和医疗机构伦理委员会或IRB的监督。
此外，在国外进行临床试验，正如我们可能会为我们的产品或任何未来的产品候选者这样做，会带来额外的风险，可能会延迟临床试验的完成。这些风险包括在国外受试患者因医疗服务或文化习俗的差异而无法遵守临床方案，管理与外国监管制度相关的额外行政负担，以及与该些外国相关的政治和经济风险。
此外，我们的临床试验的首席研究员可能不时兼任我们的科学顾问或顾问，并在此期间获得报酬。在某些情况下，我们可能需要向FDA或相应的外国监管机构报告这些关系中的一部分。FDA或相应的外国监管机构可能得出结论，我们与首席研究员之间的财务关系产生了利益冲突或以其他方式影响了研究的解释。因此，FDA或相应的外国监管机构可能对相应临床试验地点产生的数据的完整性提出疑问，并质疑临床试验本身的实用性可能受到威胁。这可能导致FDA或相应的外国监管机构在核准我们的营销申请时延迟，拒绝核准，甚至最终导致我们的一个或多个产品或产品候选者的营销批准被拒绝。
产品或候选者的任何临床试验完成的延迟会增加我们的成本，减慢候选者的开发和批准过程，并延迟或潜在地危及我们开始或继续产品销售和产生产品收入的能力。此外，引起或导致临床试验开始或完成延迟的许多因素也可能最终导致我们的候选产品被拒绝获得监管批准。任何因此而发生的临床试验延迟可能缩短我们有独家权利商业化候选产品的任何期限，而我们的竞争对手可能能够在我们之前将产品推向市场，而我们的候选产品的商业可行性可能会显著降低。任何这些情况都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
我们依靠参与登记研究的患者来完成产品所需的后期市场研究， 并依靠参与我们可能进行的任何未来临床试验的患者。如果我们在登记研究或任何未来临床试验中遇到延迟或困难，将对我们的研发工作、业务、财务状况和营运成果造成重大不利影响。
成功且及时完成临床试验，包括FDA要求我们在产品或未来产品候选者批准前完成的额外试验，将需要我们招募足够数量的患者候选者。例如，我们被要求进行评估ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA安全性的长期观察性注册研究。这些注册研究和我们可能决定进行的其他试验可能会受到各种原因的延迟影响，包括患者招募时间超出预期、患者退出或不良事件。这类发展可能导致我们延迟研究或停止进一步开发。如果我们无法完成FDA指定条款下的所需注册研究或任何其他后期市场监测要求，我们可能会受到FDA执法行动的限制，包括对我们卖出产品的能力、产品误用指控和民事罚款的限制。
此外，我们未来可能进行的任何临床试验都可能与同一治疗领域的其他临床试验竞争，这种竞争可能会减少我们可用的患者数量和类型，因为一些本来可能选择参加我们的试验或接受我们的商业治疗的患者可能会选择参加我们竞争对手进行的试验。由于我们追求的患者群体的合格临床研究者和临床试验机构可能有限，我们可能会在一些我们竞争对手使用的临床试验机构进行一个或多个未来的临床试验，这将减少在这些临床试验机构进行我们的临床试验的患者数量。此外，可能存在限制性的病患人群可以用于临床研究。除了某些疾病的罕见性外，未来临床研究的资格标准可能进一步限制可用的研究参与者的范围，因为我们可能要求患者具有我们可以测量的特定特征，或者保证他们的疾病要严重到足够成为研究对象，或者不至于太进步，使他们无法纳入研究。
患者的招募取决于许多因素，包括：
• 患者人群的规模和性质；
• 正在调查的疾病的严重程度；
• 试验的资格标准;
• 病人接近临床研究地点；
• 临床方案的设计;
• 获取和保持患者同意的能力；
• 拥有招募具备适当能力和经验的临床试验研究者的能力；
• 患者在临床试验开始前或试验完成前退出试验的风险。
• 竞争性临床试验的可用性；
• 该临床试验正在研究的适应症已批准的新药的可用性；和
• 临床医生和患者对正在研究的药物的潜在优势与其他可用疗法相比的感知。
这些因素可能使我们难以及时且有效地招募足够的患者完成我们的注册研究或未来的临床试验。任何临床试验的完成延迟可能增加我们的成本，放慢我们的开发过程，并可能延迟或潜在地危及我们获得和维持所需的监管批准、商业化我们的产品或任何未来的产品候选者并获得营业收入的能力。
我们不时公布或发表的临床试验数据可能会随著更多患者数据的可用性改变，无论是通过长期患者追踪还是通过审核和验证这些数据，这可能导致我们产品的临床和安全概况出现重大变化。
我们有时可能会公开我们临床试验的概要、中期或初步数据。这些可能已完成的临床试验数据受到一个或多个临床结果可能因病人招募的继续进行以及更多病人数据的提供或临床试验病人继续进行其他治疗而实质性变化的风险所影响。 此外，评估我们的产品和可能评估任何未来产品候选者的临床试验通常要求我们在治疗后持续监测和评估病人的安全性和功效，其中一些研究的期限可长达十五年，这可能导致安全性或功效概况随时间改变。 我们的产品或任何未来的产品候选者在时间上的功效和安全性概况的变化可能会对我们的业务前景造成重大损害，包括导致我们普通股价格的波动。
此外，初步或顶层数据是基于当时可用数据的初步分析，相关结果和所得结论可能会因更全面地审查与特定研究或试验相关的数据而发生变化。我们在数据分析中也作出假设、估算、计算和结论，可能无法全面和仔细评估所有数据，或未曾收到机会进行该评估。我们所进行的临时临床试验的中期数据进一步存在著一个或多个临床结果可能会在患者招募进行及更多患者数据可得后发生重大变化的风险。因此，我们所报告的顶层、临时或初步结果可能与同一研究的未来结果不同，或者一些不同的结论或考虑可能在额外数据得到并获得全面评估后适用于该结果。此外，我们或我们的竞争对手披露此类数据还可能导致我们普通股价格的波动。同时，其他人，包括监管机构，可能不接受或同意我们的假设、估算、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或衡量数据的重要性，这可能影响特定计划、特定产品候选人或产品的核准或商业化价值，以及我们公司的整体情况。此外，我们选择公开披露有关特定研究或临床试验的信息取决于通常是大量信息，您或其他人可能不认同我们判断为重要或适宜的披露信息。如果其他人，包括监管机构，不同意针对此类信息和评估所作的结论，我们为，以及未来任何产品候选人的核准和商业化能力可能会受到损害，这可能损害我们的业务、经营结果、前景或财务状况。
尽管我们已经获得FDA对SKYSONA的加速批准，但如果我们的确认性试验未确认临床效益，或者我们未遵守严格的后上市要求，FDA可能会寻求撤销我们已获得的任何加速批准。
2022年9月，SKYSONA获得了FDA的加速批准，未来我们可能会寻求一个或多个未来产品候选者的加速批准。根据加速批准计划，FDA可能会对一个旨在治疗严重或危及生命的状态的产品候选者进行加速批准，前提是产品候选者对可用疗法具有实质治疗效益，并且经确定该产品候选者对一个可预测临床效益的代用终点或中间临床终点具有影响后。FDA认为临床效益是指在某一给定疾病情况下具有临床意义的积极治疗效应，例如不可逆的病态或死亡。在加速批准的目的下，代用终点是指一个标志，例如实验室测量、影像检查、物理征象或其他被认为可以预测临床效益的测量，但本身并不是临床效益的衡量。中间临床终点是指能够早于对不可逆的病态或死亡的影响进行衡量，并且有合理依据预测对不可逆的病态或死亡或其他临床效益的影响的一个临床终点。
加速批准途径可以在新药的优势不是直接治疗优势，但从患者和公共卫生的角度来看确是临床上重要的改进的情况下使用。如果获得加速批准，通常条件是赞助商同意以勤勉的方式进行一项或多项额外的确认性研究，以验证和描述该药物的临床效益。如果这些后批准研究未能证实该药物的临床效益或者未能按时完成，FDA可能会加快撤销对该药物的批准。例如，我们同意提供SKYSONA加速批准的确认性长期临床数据，并且继续批准适应症的批准取决于通过确认性临床数据验证临床效益。 此外，包括州医疗补助机构在内的一些支付者可能会对通过加速批准上市的治疗方法进行审查，这可能导致获批后更广泛的使用受阻，并需要额外的公司资源来解决任何问题。
此外，在2022年12月，拜登总统签署了一项整体拨款法案，用于资助美国政府到2023财年。综合拨款法案中包括了2022年的食品和药物整体改革法案，该法案在其他事项之外，为FDA提供了新的法定权限，以减轻由于继续推广之前获得快速批准的无效药物可能给患者带来的潜在风险。根据这些规定，FDA可以要求正寻求快速批准的产品赞助商在批准之前进行确证试验。
LYFGENIA获得FDA批准后，我们并未获得优先审查券。虽然我们正在与FDA进行正式争议解决程序，但无法保证我们将取得成功或获得优先审查券。
2012年，国会授权FDA给予某些罕见儿科疾病产品申请者优先审查凭证。该计划旨在鼓励开发新的药物和生物制品，用于预防和治疗某些罕见的儿科疾病。具体而言，在该计划下，符合某些标准的“罕见儿科疾病”的药物或生物制品申请者如果获得批准，可以获得一个凭证，该凭证可以用来兑换后续不同产品的优先审查营销申请。罕见儿科疾病药物产品的申请者获得优先审查凭证后，可以将凭证转移（包括出售）给另一个申请者。该凭证在使用之前可以转移任意次数，前提是转移凭证的申请者尚未提交申请。如果授予凭证的罕见儿科疾病药物在批准后一年内未在美国上市，FDA还可以撤销任何优先审查凭证。
我们获得了lovo-cel用于治疗SCD的罕见儿童疾病指定，并于2023年10月，同意卖出优先审查券，如果在2024年3月31日之前收到，价值1.03亿美元。 然而，尽管LYFGENIA于2023年12月获得FDA批准，但我们并未获得优先审查券。我们正在与FDA进行正式争议解决流程，争辩此决定；然而，FDA的争议程序具有不确定性，并不能保证我们能否获得优先审查券。此外，争议程序耗时并可能导致重大成本和分散我们的管理人力。由于我们未能在2024年3月31日之前收到优先审查券，我们先前公布的出售协议截止日期已过，买方有权随时终止协议。
我们的生物产品可能会比预期面临竞争。
《平价医疗法案》包含一个名为《2009年生物制品价格竞争和创新法》（“BPCIA”）的副标题，该法案为与FDA许可的参考生物制品相似或可互换的生物制品创造了一条简化的批准途径。根据BPCIA，对于高度相似或“生物相似”的产品，申请须在参考产品首次获得FDA许可之后的四年内提交。此外，生物相似产品的批准在参考产品首次获得许可后12年内不得生效。12年的独家专利仅限于简化途径的生物相似产品的申请和批准。在这12年的独家专利期间，如果FDA批准来自赞助商自身的临床前数据以及来自充分控制的临床试验的数据来证明其产品的安全性、纯度和效力的竞争产品的全面BLA，其他公司仍可推出参考产品的竞争版本。 这种独家专利仅适用于参考生物制品的“首次许可”。如果一个生物制品与同一赞助商先前许可的产品具有相关结构，则它可能无法被视为首次许可。如果LYFGENIA和ZYNTEGLO被认为具有相关结构，那么LYFGENIA可能不会获得自己的12年独家专利期，因此将在ZYNTEGLO的12年独家专利期保护下。
此外，一旦一种生物仿制药获得批准，其在替代我们的任何一种参比产品方面是否会像非生物药物的传统仿制代替那样清晰尚不清楚，并会取决于一系列市场因素的发展情况。这可能进一步鼓励在完整的BLA途径下研发与我们产品竞争的版本，而不是生物仿制药途径。
对基因疗法和基因研究的负面公众意见和增加的监管审查可能会损害公众对我们产品以及任何未来的产品候选者的认知或不利影响我们从事业务的能力或获得和保持产品的营销批准或任何未来的产品候选者的营销批准。
公众对于基因治疗，包括基因编辑技术，可能受到不安全或不道德的指控影响，以及领域内的研究活动和不良事件，即使最终与我们或我们的产品或任何未来产品候选者无关，也可能导致政府监管增加、公众认知不佳、在我们的临床研究中招募受试者的挑战、产品或任何未来产品候选者的审核或批准出现潜在的监管延迟、我们已批准产品更严格的标签要求，以及对任何此类产品需求降低。
更为严格的政府监管或负面的公众观点将对我们的业务或财务状况产生负面影响，并可能延迟或损害我们产品的研发和商业化，或减少对任何已批准产品的需求。
美国食品药品监管局和其他政府机构由于资金不足或全球卫生问题而受到的干扰可能会影响他们聘用、保留或部署关键领导和其他人员的能力，阻止新产品或修改后的产品及时开发、审核、批准或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。
美国食品药品监督管理局（FDA）和外国监管机构审查和批准新产品的能力可能受到多种因素的影响，包括政府预算和资金水平、法规、规章和政策变更、FDA或外国监管机构聘请和留住关键人员并接受用户费用支付的能力，以及其他可能影响FDA或外国监管机构执行常规职能的事件。近年来，FDA和外国监管机构的平均审查时间有所波动。此外，政府对资助研发活动的其他政府机构的资金支持受制于政治进程，这本质上是不稳定且难以预测的。FDA的中断也可能延长新药、医疗设备和生物制品或已批准药物和生物制品修改的审查和/或批准所需的时间，并对我们的业务产生不利影响。例如，在过去几年中，美国政府曾多次关闭，特定的监管机构，如FDA，不得不停工关键的FDA员工并停止关键活动。
另外，作为对全球COVID-19大流行的回应，FDA在不同时点推迟了对国内和外国制造业设施的大部分检查。即使FDA已恢复标准检查操作，病毒的回归或新变异的出现可能会导致检查或行政延迟。如果政府长期关闭，或者全球健康问题阻止FDA或其他规管机构进行定期检查、审查或其他规管活动，这可能会严重影响FDA或其他规管机构及时审查和处理我们的规管提交，进而对我们的业务产生重大不利影响。
即使FDA授予再生医学先进治疗(RMAT)的认可，也不一定会加快开发或审查审批流程，并且不会增加这种未来产品候选人获得上市批准的可能性。
我们已获得LYFGENIA治疗镰状细胞病（SCD）的再生医学爱文思控股（RMAT）认定，我们可能会为未来的产品候选者寻求额外的RMAT认证。如果生物制品候选者符合以下条件，则有资格获得RMAT认定：（1）符合FDA对再生医学疗法的定义，即细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞和组织产品，或使用这些疗法或产品的任何组合产品，除少数例外；（2）候选者旨在治疗、改善、逆转或治愈严重疾病或控件；（3）初步临床证据表明该候选者有潜力解决该疾病或控件的未满足的医疗需求。RMAT认定提供的潜在好处包括更频繁地与FDA举行会议，讨论产品候选者的开发计划，并有资格进行滚动审核和优先评审BLA。获得RMAT认定的产品候选者也可能有资格基于合理预测长期临床获益的替代性或中间端点获得加速批准；或通过依赖从足够数量的站点（包括扩展到足够数量的站点）获得的数据。获得加速批准的RMAT认定产品候选者可能可以通过提交临床证据、临床研究、患者登记册或其他真实世界证据来源（例如电子健康记录）；通过收集更大的证实数据集；或在批准前对所有接受该疗法治疗的患者进行后续监测来满足其批准后要求。
RMAt指定在美国FDA的唯一决定权内。因此，即使我们相信我们的未来产品候选者符合RMAt指定的标准，FDA可能会不同意，而选择不进行此类指定。RMAt指定不改变产品批准的标准，并且无法保证此类指定或符合此类指定的资格将导致加快审查或批准，也无法保证批准的适应症不会比RMAt指定涵盖的适应症更为狭窄。此外，如果产品候选者未能满足临床数据不断出现的资格，RMAt指定可以被撤销。
我们已获得我们的产品孤儿药品指定，但我们可能无法保持与孤儿药品指定相关的好处，包括市场独占性，这可能会导致我们的产品营业收入，如果有的话，减少。
我们已经获得了LYFGENIA、ZYNTEGLO和SKYSONA等特定疾病或状况的孤儿药专利。根据《孤儿药法》，如果生物制品用于治疗某些疾病或病症，FDA可以将其指定为孤儿药。
用于治疗罕见疾病或控件，即在美国患者人口少于20万，或者在美国患者人口大于20万但无合理期望该药物的开发成本能从美国销售中收回。孤儿药物指定必须在提交BLA前请求。在美国，孤儿药物指定使得一方有权获得财务激励，如获得向临床试验费用提供资助的机会、税收优惠、免除某些儿童临床试验要求的豁免，以及申请费减免。FDA授予孤儿药物指定后，治疗剂的通用名和其潜在的孤儿用途会被FDA公开披露。
此外，如果产品候选药物获得了为其特定的疾病或病症首次FDA批准，该产品有资格获得孤儿药专属性，这意味著FDA在七年内可能不会批准任何其他市场同一药物用于相同疾病或病症的申请，除非在有限的情况下，如对具有孤儿专属权的产品展现临床优越性，或制造商无法保证为孤儿患者群体提供足够的产品数量。在美国的独家营销权也可能无法取得，如果我们或我们的合作伙伴寻求更广泛于指定孤儿疾病或病症的疾病或病症的批准，并且如果FDA后来确定指定申请存在实质缺陷，则可能会失去专属营销权。
即使我们为未来的产品候选人获得了孤儿药品设计，由于开发药品的不确定性，我们可能不是第一个为任何特定的孤儿疾病或控制项获得上市批准。此外，我们已经获得了FDA对于ZYNTEGLO在成年和儿童需要定期输血的轻度地中海贫血（beta地中海贫血）患者的治疗，SKYSONA用于减缓4-17岁早期、活跃性脑皮质颗粒增生瘫痪儿童神经功能衰竭的进展，以及LYFGENIA用于12岁或以上患有缺血性血管阻塞事件病史的长者的治疗取得了孤儿药品专利权。 这些孤儿药物专利权，以及我们未来可能获得的任何专利权，由于不同的药物可以为同一疾病或控制项获得批准，可能无法有效保护产品免受竞争的影响。即使孤儿药物获得批准，如果FDA认为后一种药物在临床上优于前一种药物并且更安全、更有效，或者对患者护理有重大贡献，FDA仍然可以连续批准同一疾病或控制项的相同药物。孤儿药品设计既不会缩短药物的开发时间或规制审查时间，也不会在规制审查或批准过程中给予药物任何优势。
与我们对第三方的依赖相关的风险
我们依赖第三方来进行我们的LVV生产、药物制造和测试的一些或全部工作，这些第三方可能无法令人满意地执行。
我们并不独立进行所有我们的LVV生产、药品生产和检验的各个方面。目前，我们依赖第三方来进行这些项目，包括商业环境下的制造和检验。
我们对这些第三方在制造、测试、研发活动方面的依赖减少了我们对这些活动的控制，但不会使我们摆脱确保遵守所有所需法规和研究方案的责任。例如，对于我们自主开发和商业化的产品，我们仍然负责确保我们每项IND-enabling研究和临床研究按照学习计划和方案进行，并确保我们的LVV和药物产品依据适用的GMP在相关司法管辖区制造。
如果这些第三方不能成功履行其合约义务，包括由于破产而未能按规定期限完成工作，根据监管要求或我们的研究计划和协议进行研究，或者按照GMP制造我们的LVV和药品，我们将无法支持SKYSONA，ZYNTEGLO和LYFGENIA的商业化。 我们与这些第三方的许多协议包含终止条款，允许这些第三方随时终止与我们的关系。如果我们需要进行替代安排，我们的产品开发和商业化活动可能会延迟。
我们对第三方制造商的依赖会带来风险，如果我们自行制造产品，这些风险就不会存在，包括：
• 无法与第三方达成商业合理条件的制造协议，包括无法达成有利条款以增加生产能力以满足未来预测的需求;
• 由于使用第三方制造商进行所有制造活动，导致控制力降低；
• 存在这些活动不按照我们的研究计划和方案进行的风险，包括可能导致失败的产品批次，这已经导致，也可能在将来导致对患者的治疗延迟。
• 以方式或时间终止或不续订与第三方的制造业-半导体协议是代价高昂或损害我们的。
• 因与我们业务或运营无关的条件，例如制造商或供应商的破产或财务状况，导致第三方制造商或供应商的运营中断。
我们可能被迫自行制造LVV和药品，对于这些我们可能没有足够的能力或资源，或者与不同的制造商达成协议，但可能无法以合理条件进行，如果有可能的话。在某些情况下，制造我们的LVV或未来产品候选物所需的技术技能可能是原始制造商独特或专有的，我们可能会遇到困难，或者可能有合约限制禁止我们将这些技能转移给后备供应商或替代供应商，或者我们根本无法转移这些技能。这些事件中的任何一种都可能导致临床研究延迟或影响我们获得所需的监管批准或成功商业化我们的产品或任何未来的产品候选物。这些事件中的一些可能成为FDA采取行动的基础，包括禁令、召回、扣押或生产的全部或部分暂停。
我们和我们的代工厂商在制造产品方面受到重要的监管。我们所依赖的制造设施可能无法持续满足法规要求并且容量有限。
所有参与临床研究或商业销售治疗药物准备的实体，包括我们现有的产品代工厂商，或者我们将来可能用于任何未来产品的候选者，都受到严格的监管。已经获得商业销售批准的治疗产品的某些元件，或者在后期临床研究中使用的元件，必须按照GMP进行制造。这些规定管控著制造程序和流程（包括记录保存），以及质量系统的实施和运作，以控制和确保临床试验产品和获得批准销售的产品的质量。生产过程的控制不良可能导致附加的异质性物质或其他污染物的引入，或者意外地改变我们产品或任何未来产品候选者的性质或稳定性，这些改变可能在最终产品测试中无法检测到。我们或我们的代工厂商必须遵守FDA或其他监管机构强制实施的良好实验室惯例（“GLP”），以及GMP法规，这是通过设施检验计划来执行的。我们的一些代工厂商，特别是我们用于LYFGENIA商业生产的代工厂商，以前并没有生产过商业批准的产品，因此以前也没有获得生产此类产品所需的FDA或其他监管机构的批准。我们的设施和质量系统，以及一些或所有第三方承包商的设施和质量系统，可能需要成功完成预先批准检查，以符合GMP和其他适用法规的条件，以获得某些监管机构的批准。此外，监管机构可能随时就涉及我们产品的制造设施，或者与之相关的质量系统，进行审计或检查，以确保符合所从事活动的相关法规。如果这些设施未能成功完成所需的检查，FDA或其他市场批准可能会延迟，阻止或受到不利影响。
监管机构也可能在产品获得批准后的任何时间内审核我们第三方承包商的制造设施。如果此类检查或审核识别出违反适用法规的情况，或者如果在无需进行此类检查或审核的情况下发生违反我们产品规格或适用法规的情况，我们或相关的监管机构可能要求采取补救措施，这可能对我们或第三方实施这些措施带来高昂和/或耗时的成本，并可能包括暂时或永久中止临床研究或商业销售，或者暂时或永久关闭设施。对我们或我们签约的第三方实施的这些补救措施可能对我们的业务造成重大损害。
此外，扩大我们的制造业能力的任何计划均需经过监管机构的审查和批准，并且我们无法保证我们能够按照预期的时间表获得此等批准。制造业能力扩大方面的延迟可能影响我们满足需求的能力，并且可能对我们的业务造成重大损害。
如果我们或我们的第三方制造商未能保持合规性，FDA或其他监管机构可以实施监管制裁，包括但不限于拒绝批准生物制品待审申请。
撤销预先批准。因此，我们的业务、财务状况和营运结果可能会受到重大损害。
此外，如果一家已批准的制造商的供应中断，商业供应可能会受到重大干扰。具备必要制造能力的制造商数量有限。此外，另一家制造商需要通过BLA补充或类似的监管提交来进行合格评估，这可能会导致进一步的延迟。如果依赖新的制造商进行商业生产，监管机构可能还需要进行额外的研究。切换制造商可能涉及巨大的成本，很可能会导致我们期望的临床和商业时间表延迟。
这些因素可能会导致临床研究、监管申请、必要批准或我们产品或未来的候选产品的商业化延迟，使我们承担更高的成本，并阻止我们成功地商业化我们的产品或未来的候选产品。此外，如果我们的供应商未能满足合同要求，且我们无法确保一个或多个具有相当成本的替代供应商进行生产，我们的临床研究或商业生产可能会延迟，我们可能会损失潜在收益。
我们依赖第三方执行、监督和监控我们的临床研究，如果这些第三方表现不满意，可能会损害我们的业务。
我们依赖CRO（合同研究机构）和临床研究场所确保我们的临床研究能够正确且按时进行。虽然我们将有关于他们活动的协议，但我们对他们的实际表现只有有限的影响力。我们仅能控制CRO的某些方面活动。尽管如此，我们仍要负责确保我们每项临床研究按照相应的协议和相应的GCP（临床试验规范）、GLP（良好实验室规范）以及其他法律、监管和科学标准进行，对CRO的依赖不会减轻我们的监管责任。
我们和我们的CRO公司必须遵守FDA和其他监管机构的GCP（良好临床实践）规定，以进行、记录和报告临床研究结果，以确保数据和报告结果的可靠性和准确性，并保护临床研究参与者的权益、完整性和保密性。监管机构通过定期对试验赞助商、首席研究者和试验点进行检查，执行这些GCP规范。 我们无法保证在某一监管机构的检查之后，该监管机构会判断我们的任何临床试验是否符合GCP规定。如果我们或我们的CRO公司未能遵守适用的GCP规范，我们未来临床研究生成的临床数据可能被视为不可靠，而FDA和其他监管机构可能要求我们在批准任何上市申请之前进行额外的临床研究。
如果我们的CRO无法成功履行合约责任或义务，未能按照预期的时程完成工作，或者由于未能遵守我们的临床方案或法规要求以及其他原因导致临床数据的质量或准确性受到损害，我们的临床研究可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法成功将我们的产品或任何未来的产品候选顺利商业化。因此，我们的财务结果和产品或任何未来的产品候选的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，并且我们产生收入的能力可能会延迟。
我们对第三方的依赖需要分享我们的商业机密，这增加了竞争对手发现的可能性，或者我们的商业机密会被侵占或泄漏。
因为我们依赖第三方制造我们的传输器和药品，并且与各种组织和学术机构合作推进我们的基因治疗平台，有时候我们必须与他们分享商业秘密。我们试图通过与合作者、顾问、员工和顾问在开始研究或披露专有信息之前签署保密协议，以及如适用的材料转移协议、合作研究协议、咨询协议或其他类似协议的方式，部分保护我们的专有科技。这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息，如商业秘密。即使与第三方合作时使用了合同条款，分享商业秘密和其他机密信息的需求会增加这些商业机密被竞争对手得知、被意外纳入他人的科技中，或者违反协议被披露或使用的风险。鉴于我们的专有地位部分基于我们的专利技术和商业机密，竞争对手发现我们的商业秘密或未经授权使用或披露将损害我们的竞争地位，可能对我们的业务产生重大不利影响。
此外，这些协议通常限制我们的合作伙伴、顾问、员工和顾问公开发布可能与我们的商业机密有关的数据。我们的学术合作伙伴通常拥有发布数据的权利，前提是
我们需要提前被通知，并可以延迟发布一定时间，以确保我们在合作中产生的知识产权得到保护。在其他情况下，发布权由我们独家控制，尽管在某些情况下，我们可能与其他方共享这些权利。我们还进行联合研究和开发计划，可能需要根据我们的研究和开发合作伙伴关系或类似协议分享商业秘密。尽管我们努力保护我们的商业秘密，但我们的竞争对手可能会通过违反这些协议、独立开发或在我们没有专有或受保护权利的情况下发布包括我们的商业秘密在内的信息来发现我们的商业秘密。竞争对手发现我们的商业秘密将损害我们的竞争地位并对我们的业务产生不利影响。
与我们的财务状况和资本需求相关的风险
我们还没有从产品销售中产生实质营业收入，可能永远不会盈利。
我们产生收入和实现盈利的能力，取决于我们能否独自或与战略合作伙伴成功推广ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA以及其他可能的未来产品候选者（如果和何时获得批准的话）。我们产品销售所产生的收入在很大程度上取决于我们在以下方面的成功：
• 为我们的载体和药物产品开发一个可持续的、商业规模的、可复制的和可转让的制造流程；
• 建立与维护与第三方的供应和制造关系，这些第三方可以提供足够（在数量和质量上）的产品和服务，以支持我们产品候选药物的临床发展以及我们已获批产品的商业需求;
• 以可持续的基地团队和行销及分销制造行业来推出和商业化我们已批准的产品;
• 从私人和政府支付机构获得我们已批准产品的足够价格和报销
• 获得市场认可并推广我们已批准的产品和基因治疗作为可行的治疗选择；
• 应对任何竞争的技术和市场发展；
• 完成未来产品候选药物的研究和临床前期和临床开发；
• 寻求并获得我们完成临床研究的未来产品候选药物的监管和市场批准。
• 在我们可能进入的任何合作、许可或其他安排中谈判有利的条款；和
• 维护、保护和扩大我们的知识产权组合，包括专利、商业秘密和专业技术。
我们预计在可预见的将来将持续负担重大的支出，我们预计这些支出将会增加，随著竞争对手进入市场，这些成本可能会进一步增加。即使我们能够产生重大的产品收入，我们可能无法盈利，并且可能需要获得额外的资金以继续营运。
如果我们在编制我们的基本报表时所做的估计或依赖的假设是错误的，我们的实际结果可能与我们的预测和应计不符。
我们的综合财务报表依据美国公认会计准则（GAAP）进行编制。制作这些综合财务报表需要我们作出影响资产、负债、收入和费用报告数额以及相关附注披露的估计和判断。我们的估计依据历史经验和其他各种我们认为在情况下合理的假设进行。然而，我们无法保证我们的估算结果，或假设是否
在这些背后，将会是正确的。我们对于适用于我们产品和未来产品候选的药物定价计划和退款的假设可能是不正确的，这可能导致我们对我们预期的产品收入进行低估或高估，特别是随著有关定价的法律和法规随著时间的推移而演变。此外，如果支付我们产品和未来产品候选的款项在一段时间内取决于结果导向的安排，就像ZYNTEGLO和LYFGENIA一样，从产品销售中收到的总款项可能会有所变化，我们对未来款项的现金收取和产品销售的收入假设将面临风险，而且收入确认的时间不会与现金收取的时间相对应。
此外，我们不时发布与我们现金、现金等价物和可供业务使用的市场证券的预期有关的财务指导，这些指导是基于估计和管理层的判断。此外，我们未来的产品净收入将取决于产品获得批准的市场规模、生产和交付药物给患者的能力，这些产品能否获得足够的市场接受度，第三方支付者的报销，以及在这些市场上的市场份额和以结果为导向的药物产品的表现。如果由于任何原因，我们的费用与我们的指导有实质性差异，或者我们的现金使用比预期更快，我们可能不得不调整我们公开宣布的财务指导。如果我们未能达到、或者我们被要求更改或更新公开披露的财务指导或关于我们业务的其他预期，包括营业收入的生成，我们的股价可能会下跌。
我们的营运业绩可能会大幅波动，这使得我们未来的营运业绩很难预测，并且可能导致我们的营运业绩低于预期或指引。
我们的营运结果很难预测，可能会在季度和年度之间波动。考虑到ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的重要历史销售数据的缺席，我们预计产品销售收入在不同时期间难以预测。
此外，我们业务的变动，例如进行额外的计划、业务活动或进行战略交易，包括可能的未来产品、技术或业务收购，也可能导致我们的费用出现显著波动。
这些因素的累积效应，再加上宏观经济条件的持续波动的影响，很可能会导致我们季度和年度运营结果出现大幅波动和不可预测性。因此，单纯将我们的运营结果与历史周期进行比较可能无实际意义。投资者不应依赖我们过去的结果作为我们未来业绩的指标。这种变异性和不可预测性还可能导致我们在任何时期未能达到行业、财务分析师或投资者的期望。如果我们的营业收入或运营结果低于分析师或投资者的预期，或低于我们向市场提供的任何预测，或者我们向市场提供的预测低于分析师或投资者的预期，我们的普通股价格可能会大幅下跌。即使我们已达到先前公开的营业收入或盈利指引，股价下跌仍会发生。
我们现有和任何未来的债务可能会对我们经营业务的能力产生不利影响。
2024年3月15日，我们与公司、几家银行和其他金融机构或实体（作为贷方），以及海格投资有限公司（作为行政代理人和担保代理人）签署了贷款和担保协议，并于2024年4月30日、7月9日、8月13日和8月29日进行了修改（修改后称为“LSA”）。LSA提供了总额高达17500万美元的有担保期限贷款设施（统称“期限贷款”），包括：(a) 一笔总额7500万美元的初始期限贷款，该贷款已于交割时筹集（“初始贷款”）；(b) 额外的总额2500万美元的期限贷款，将在特定条款和条件下提供，自公司于2024年12月20日之前（x）通过符合资金交易筹集至少7500万美元的现金回流并在2025年3月31日或2025年6月30日完成至少50名LYFGENIA患者的患者开始（电芯收集）并在Tranche 2 Meilstone后的30天内（i）达成之日及（ii）2025年7月31日止；(c) 额外的总额2500万美元的期限贷款，将在特定条款和条件下提供，从公司在2024年12月20日之前（x）通过符合资金交易筹集至少10000万美元或在2025年6月30日之前至少12500万美元并在于规定六个月期间内的最后一天（不晚于2025年12月31日）完成70次药品交付，其中至少40次是为LYFGENIA（“Tranche 3 Milestone”），从公司达到Tranche 3 Milestone的立即后30天，及（ii）2025年12月31日停止；(d) 额外的5000万美元的期限贷款，由贷方自行决定，并在规定的条款和条件下，直到2026年12月15日。尽管我们签署LSA并收到款项。
延长我们的现金储备，我们的未偿债务，包括在LSA借款之外的任何额外债务，连同我们的其他财务义务和契约承诺，可能会产生重大不利后果，包括：
• 要求我们将现金资源的一部分用于支付利息和本金，从而减少可用于资金工作资本、资本支出、产品候选开发和其他一般公司用途的资金。
• 增加我们对一般经济、行业和市场条件不利变化的脆弱性；
• 使我们受到限制担保的束缚，可能减少我们进行某些企业行动或取得进一步的债务或股权融资的能力；
• 限制了我们在规划、应对业务和我们所竞争的行业变化方面的灵活性；
• 这使我们处于不利竞争地位，与那些负债较少或拥有更好的偿债期权的竞争对手相比。
保证金贷款由我们的几乎所有资产的留置权担保。我们打算利用我们当时现有的现金和现金等价物来支付目前和未来的债务服务。然而，我们可能没有足够的资金，也可能无法安排额外的融资，来支付LSA或任何其他债务工具下的到期金额。未能偿还款项或履行LSA或其他债务工具中的其他承诺可能导致违约事件和加速到期金额。 LSA下的其他违约事件包括，但不限于：（i）任何被贷方解释为对我们金钱状况或负面数据结果造成重大不利影响的事件的发生，（ii）根据贷款协议规定的控制权更迭，以及（iii）违反LSA中的条款，包括但不限于最低流动性要求和要求我们达到一定营业收入水平的约定；如果我们未能实现预期，可能无法满足这些约定。在发生并持续存在违约事件时，贷方有权要求我们立即偿还保证金贷款，而鉴于我们目前的现金状况，我们无法做到。贷方宣布违约事件会严重损害我们的业务前景，可能导致我们普通股的价格下跌或迫使我们立即停止运营。如果我们融资额外的债务，这些额外债务的条款可能进一步限制我们的运营和财务灵活性。
按我们的保理安排，金额受制于可能对我们的运营和财务状况产生不利影响的条款。
我们于2023年12月签订了一项应收账款保理协议。该保理协议规定我们可以根据购买账款的未决余额，以循环方式获得高达$10000万的额度。一旦我们收到任何购买账款的预付购买价格，我们将出售并转让所有相关权益和收益。买方有权要求我们回购任何在购买日不符合条件的购买账款，或者任何账务债务人就相关到期日之前未解决的争议提出异议。买方对于账务债务人的破产或其他信用风险没有追索权。为了确保买方对购买账款的所有权益并确保支付和履行我们在协议下对买方的所有义务，我们已经向买方授予了对购买账款及其收益的安全权益，具体情况在协议中有详细描述。如果买方要求回购并且我们未能履行，或者我们引起或允许协议中定义的任何其他违约事件，或者未能遵守协议中规定的条款，我们将面临额外费用并且失去以此基金进一步的应收账款的机会。这些结果可能对我们的运营和财务状况产生重大不利影响。
有关我们业务运营的风险
我们未来的成功取决于我们保留重要员工的能力，以及吸引、留住和激励合格的人员。
我们高度依赖我们的行政团队和关键员工，如果失去他们的服务可能会对我们的目标达成产生不利影响。虽然我们已与每位行政主管签署雇佣协议，但随时都有可能有人离开我们的职位，因为我们所有的员工都属于「随时随地」雇员制度。招聘和留住其他员工可能需要我们投入额外的资源和努力。
对于我们的业务来说，包括科学和技术人员在内的合格员工、顾问和顾问也将对我们的成功至关重要。目前我们行业内的高管人才短缺情况将可能持续下去。因此，竞争激烈，我们的人才流失率很高。由于竞争激烈，我们可能无法以可接受的条件吸引和留住具有相似技能的个人，因为在许多制药和生物技术公司之间存在竞争。此外，我们的财务状况使招聘和留住合格人员变得更具挑战性。无法招聘或失去任何高管、重要员工、顾问或顾问的服务可能会阻碍我们的研究、开发和商业化目标的进展。
我们的产品仍然受到监管机构的审查。
对于我们已经或可能获得的任何监管批准，我们产品和/或任何未来的产品候选提名的制造流程、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、广告、促销、进口、出口和记录保存都将受到广泛和持续的监管要求的制约。这些要求包括提交安全性和其他后上市信息和报告、登记，以及对我们可能进行的任何临床试验持续的遵守cGMP和GCP的要求。此外，药品制剂及其生产设施的制造商还必须按照cGMP法规和标准持续接受FDA和其他监管机构的定期和突然的检查，以确保符合规定。即使我们已经在美国获得了ZYNTEGLO，SKYSONA和LYFGENIA的监管批准，我们获得的任何监管批准也需要向监管机构提交报告并进行监测，以监测该产品的安全性和疗效，并且这些批准可能会包含与特定年龄组限制使用、警告、注意事项或禁忌症等相关的重大限制，并可能包含繁琐的后批准研究或风险管理要求。例如，FDA通常建议接受整合基因治疗的患者进行15年的后续观察，以检测潜在的不良事件。此外，我们已同意在SKYSONA加速批准的条件下向FDA提供确认性的长期临床数据，而对于已批准适应症的持续批准将取决于在确认性试验中确认和描述临床效益。如果我们的确认性试验未能充分验证或描述SKYSONA的预期临床效益，或者我们未能及时进行这些试验，FDA可能将以加速的方式撤销对SKYSONA的批准。
另外，一个获得批准的生物药制品许可证持有人有义务监测和报告不良事件。获得批准的生物药制品许可证持有人还必须提交新的或补充申请，并获得FDA对批准产品、产品标签或制造过程进行某些变更的批准。广告和促销材料必须符合FDA规定，并受到FDA的审查，除了其他可能适用的联邦和州法律。我们的SKYSONA和LYFGENIA计划由于安全问题而经历了临床项目的中断，我们不能保证我们将来不会在任何临床研究、市场营销或其他商业化活动中遇到中断，无论是由于批准的产品或实验产品中的安全问题，还是由于使用与我们类似或相关的技术的项目引起的事件。
此外，产品制造商及其设施需支付用户费，并受到FDA和其他监管机构持续审核和定期检查，以确保符合良好的制造业半导体实践（“GMP”）并履行在BLA中作出的承诺。如果我们或监管机构发现产品存在先前未知的问题，如意外严重或频繁的不良事件，或者产品制造的设施存在问题，监管机构可能对该产品或制造设施施加限制，包括要求召回或撤回市场上的产品，或暂停生产。
如果我们未能遵守产品上市批准后的适用监管要求，监管机构可能会：
• 发出警告信，指称我们违反了法律；
• 申请禁令或对其施加民事或刑事处罚或罚款。
• 暂停或撤回营销批准;
• 暂停所有正在进行的临床研究；
• 拒绝批准我们提交的待处理的营销申请，如BLA或BLA的补充申请。
• 扣押产品；或者
• 拒绝让我们进入供应合约，包括政府合约。
对任何涉嫌违法的政府调查可能需要我们耗费大量时间和资源进行回应，并可能产生负面的宣发。上述事件或处罚的发生可能会限制我们商业化任何已核准产品的能力，并产生收入。
美国食品药品监督管理局（FDA）和其他监管机构的政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，这可能会阻止、限制或延迟我们开发的任何未来产品候选药物的上市授权。我们还无法预测未来可能出现的美国境内或境外的立法或行政行为可能引发的政府监管发生的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化，或者无法适应新要求或政策的采纳，或者无法保持监管合规性，我们可能会受到执法行动，并可能无法实现或维持盈利能力。
美国食品药品监督管理局（FDA）及其他监管机构积极执行法律法规，禁止宣传其它使用途径。
美国食品和药物管理局严格规定了处方药品和生物制品的市场营销、标签、广告和推广。这些法规包括了对消费者直接广告、行业赞助的科学和教育活动、涉及互联网和离标推广的促销活动的标准和限制。美国食品和药物管理局所授予的任何监管批准仅限于药物在FDA视为安全、纯净、有效或产品在特定疾病和适应症方面被认为是安全、纯净、有效的情况下。例如，目前ZYNTEGLO的FDA批准适应症仅限于需要定期输血的β-地中海贫血成年和小儿病患；SKYSONA的FDA批准适应症仅限于用于减缓4-17岁男孩早期、活跃型脑髓线性郁症神经功能障碍的进展，其中包括无症状或轻度症状（神经功能评分≤1）男孩的脑部磁共振成像有显影剂增强并具有0.5-9的Loes分数；而LYFGENIA的FDA批准适应症仅限于12岁及以上有VOEs病史的巩骨性贫血症病人的治疗。
虽然美国的医师可能会选择，并且通常允许，为未在产品标签中描述的用途和与临床试验测试不同的用途开立处方，并获得监管机构核准，但我们若要制造和推广任何产品的能力将被狭窄地限制在FDA明确核准的适应症之内。如果我们被发现制造和推动此类标签外用途，我们可能会面临重大责任。美国联邦政府曾对公司因涉嫌不当推广标签外用途而处以巨额民事和刑事罚款，并对几家公司发出禁令，阻止其从事标签外促销。FDA还要求公司达成同意法令或永久禁令，以改变或限制特定的推广行为。如果我们无法成功管理任何产品的促销，我们可能会面临重大责任，这将对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。
我们直接或间接受制于联邦和州医疗保健诈欺和滥用法及虚假索赔法。如果我们无法或未能完全遵守这些法律，我们可能会面临巨额罚款、声誉损害以及盈利和未来收益减少。
在美国，药品和生物制品的研究、制造、分销、销售和推广都受到各种联邦、州和地方政府的监管，除了FDA外还包括CMS、HHS的其他部门（例如，监察长办公室）、美国司法部的美国检察官办公室、联邦贸易委员会以及州和地方政府。我们的业务直接或间接通过我们的处方医师、客户和购买者，受到各种联邦和州的舞弊和滥用法律和法规的管辖。
这些法律适用于我们的销售、营销、患者服务和教育计划等多个方面，包括以下内容：
• 《联邦禁止回扣法案》禁止了诸如明知故意讨要、接收、提供或支付任何报酬（包括任何回扣、贿赂或折扣）的行为，无论是直接还是间接、公开还是隐秘、以现金或实物的形式，为了诱导或作为反馈，无论是引荐个人，购买、租赁、订购或推荐任何在医疗保险及医疗补助项目或其他联邦医疗保健项目下可能支付全额或部分款项的商品、设施、物品或服务。一个人或实体即使没有对法案的实际了解或特定违反意图，也可被认定违反了该法案。《禁止回扣法案》已被解释适用于一方为药品生产商，另一方为处方者之间的安排。
对于其他方面的购买者和筛检管理人员，有一些法定例外和监管安全港口，可以保护一些常见的活动不受起诉。
• 联邦刑事与民事虚假索赔法律，包括虚假索赔法案（False Claims Act，简称FCA）和民事罚款法，禁止任何人或实体，包括其他事情，故意向联邦政府呈报或促成呈报的虚假、虚构或诈骗索赔以获得支付或批准，或知情制造、使用或促使制造或使用相对于虚假或诈骗索赔对联邦政府重要的虚假记录或陈述。此外，政府可能主张，包括违反联邦反回佣法条的项目或服务的索赔构成了FCA目的的虚假或诈欺性索赔；
• HIPAA创建了联邦刑事法规，禁止有意知情和故意执行或尝试执行诈骗任何医疗保障计划或以虚假或欺诈手段、陈述或承诺获取任何医疗保障计划拥有或由其管辖或控制的任何金钱或财产，无论是由谁支付（例如，公共或私人），并且知情和故意伪造、掩饰或用任何手段掩盖事实或在提供医疗保障、物品或与医疗事宜有关的服务时，对与之有关联的支付进行制造任何实质虚假陈述。与联邦反回扣法一样，一个人或实体可以被判有罪违反HIPAA，即使没有对法案的具体知识或违反的特定意图；
• 根据ACA创建的医师支付阳光法案及其实施规定，要求药品、器械、生物制品和医疗产品的制造商在医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划下可获得支付的情况下（有某些例外），向CMS年度报告与支付或其他价值转移有关的医师（定义为包括医生、牙医、眼科医生、足科医生和脊椎按摩师）、某些非医师从业者（医师助理、护理师、临床护理专家、注册护士麻醉师、麻醉师助理和注册护士助产士）以及教学医院的支付信息，以及医师及其直系家属持有的业权和投资利益。
• 联邦消费者保护和不正当竞争法律广泛规范市场活动和可能危害消费者的行为；和
• 类似或相关的外国、州或本地法律和法规，包括禁止回扣和虚假索赔的法律，这些法律可能适用于由非政府第三方支付者（包括私人保险公司）报销的与医疗保健项目或服务有关的销售或营销安排和索赔；要求药品公司遵守药品行业的自愿合规指南以及联邦政府颁布的相关合规指导或以其他方式限制可能支付给医疗保健提供者的支付的州法律；以及要求药品制造商报告有关支付和其他对价给医生和其他医疗提供者或营销支出的信息的州法律。
州和联邦监管机构继续积极调查违反医疗保健法律和法规的行为，美国国会也继续加强执法工具的库存。最近，2018年两党预算法案增加了对违反某些联邦医疗保健法律的刑事和民事制裁，包括反回扣法。执法机构还继续根据这些法律对责任理论进行新的追求。特别是，政府机构最近加大了对药品公司支持或赞助的计划的监管审查和执法活动，包括报销和配药支援，独立慈善基金会的资助以及为病患提供福利的其他计划。对这些计划的几起调查已经导致了重大的民事和刑事和解。此外，2024年7月，监察长办公室（OIG）发布了两份对为Medicaid和其他联邦医疗保健计划受保险基因治疗患者提供生育支援的药品公司的负面意见。OIG表示，缺乏数据来得出生育支援计划在联邦反回扣法下构成足够低风险的结论，无法给予预期的豁免。
因为这些法律的广泛性和可以适用的法定例外和保护条款的狭窄性，我们的业务活动可能会受到这些法律的挑战。如果我们的业务运营被发现违反以上任何一条法律或其他适用于我们的政府法规，我们可能会面临罚款，包括民事和刑事罚款、损害赔偿、罚款、被排除参与政府医疗保健计划（如医疗保险和医疗补助计划），监禁以及缩减或重组我们的业务营运，这些可能会对我们经营业务和营业成果产生负面影响。即使我们被判定没有违反这些法律，政府对这些问题的调查通常需要大量的资源投入并产生负面宣发，这可能会损害我们的财务状况并分散我们管理层的注意力。
实际或被认为未能遵守适用的数据保护、隐私和安全法律、法规、标准和其他要求可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
全球数据保护环境正在迅速发展，我们可能会受到许多涉及个人信息的国家、联邦和外国法律、要求和规定的约束，包括我们可能在临床试验中收集的信息。实施标准和执行做法在可预见的未来可能仍然不确定，我们还无法确定未来的法律、法规、标准或对其规定的看法可能对我们的业务产生的影响。这种演变可能会为我们的业务带来不确定性，影响我们在某些司法管辖区的运营能力，以及收集、存储、转移、使用和分享个人信息的能力，需要在我们的合同中接受更多沉重的义务，可能带来责任或给我们增加额外的成本。遵守这些法律、法规和标准的成本高，而且未来可能还会增加。我们未能或被认为未能遵守联邦、州或外国法律或法规、我们的内部政策和程序或管理我们处理个人信息的合同，可能会导致负面宣发、政府调查和执法行动、第三方的索赔和对我们的声誉损害，这些都可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。
根据美国《医疗保险便携和无线交流法》（HIPAA），经2009年《医疗信息科技经济和临床健康法》修订以及实施规定的要求，特定的医疗保健提供者、健康计划和医疗清算中心以及执行涉及使用或披露个人可辨识的健康信息的服务的企业伙伴，须遵守有关个人健康信息的隐私、安全和传输的规定。此外，我们可能从第三方（包括我们获得临床试验数据的研究机构）获取健康信息，这些信息也受到HIPAA下的隐私和安全要求。根据具体情况，如果违反HIPAA规定，我们可能面临重大处罚。某些州还采纳了类似的隐私和安全法律法规，这些法律规定了与健康相关和其他个人信息的隐私、处理和保护事宜。 例如，加州制定了《加州消费者隐私权法》（CCPA），为加利福尼亚消费者（按照该法律定义）创建了新的个人隐私权，并对处理消费者或家庭个人数据的实体产生了增加的隐私和安全义务。CCPA要求覆盖的公司向消费者提供有关其数据收集、使用和共享实践的某些披露，并为受影响的加利福尼亚居民提供选择退出某些个人信息销售或转让的方法。虽然目前针对某些临床试验数据存在例外，但按照目前的规定，CCPA可能会影响我们的业务活动。 CCPA规定了违规行为的民事处罚，并设有数据泄露方面的私人诉讼权，增加了可能性和与数据泄露诉讼相关的风险。此外，《加利福尼亚隐私权法案》（CPRA）已于2023年1月1日正式生效，并对CCPA进行重大修改。它对覆盖业务施加了额外的数据保护义务，包括额外的消费者权利流程、对数据使用的限制、针对高风险数据的新审计要求和对某些敏感数据使用的选择退出权限。它还设立了一个新的加州数据保护机构，授权发布实质性法规，并可能导致加大的隐私和信息安全执法力度。 可能还需要增加符合性的投资和潜在的业务流程变更。类似的法律已经在其他州通过，并且在州级和联邦级别继续提出，这反映出美国隐私法规越来越严格的趋势。这些法律的颁布可能存在互相冲突的要求，这会使符合性变得具有挑战性。如果我们受到或受到HIPAA、CCPA、CPRA或其他国内隐私和数据保护法律的约束或影响，由于未能遵守这些法律的要求而产生的任何责任都可能对我们的财务状况造成不利影响。
此外，美国联邦贸易委员会（“FTC”）有权对在隐私政策中做出欺诈性陈述的实体采取执法行动，未限制第三方使用个人健康信息，未实施保护个人健康信息的政策或从事其他可能损害客户或违反FTC法案第5(a)条款的不公平做法。例如，根据FTC的说法，未采取适当步骤确保消费者个人信息的安全，可能构成在或影响商业中违反《联邦贸易委员会法》第5(a)条款的不公平行为或做法。
根据联邦贸易委员会法案第5(a)条。FTC期望公司的资料安全措施应合理且适当，考虑消费者资讯的敏感度和成交量、业务规模和复杂性，以及改善安全性和减少弱点的可用工具成本。联邦贸易委员会和许多州检察长继续执行针对公司在线资讯收集、使用、传播和安全实务，出现不公平或具有欺骗性的联邦和州消费者保护法案。这包括监管网站内容的呈现。
我们同样或可能成为其他司法管辖区快速演变的数据保护法律、规则和法规的主题。例如，在欧洲，欧盟的《一般数据保护规则》（GDPR）于2018年5月生效，对欧洲经济区（EEA）内的个人数据处理设定了严格要求。必须遵守GDPR的企业面临著更严格的遵从义务和风险，包括对数据保护要求的更强力的监管执法和潜在的非合规公司的年度全球收入的最高2,000万欧元或4％的罚款。在其他要求中，GDPR调节了受GDPR管辖的个人数据转移到未被认定为提供足够保护的第三国家，包括美国，目前的转移机制的效力和持久性仍不确定。 欧洲法院（CJEU）的案例法指出，单独依赖欧洲委员会批准的标准合同条款（SCCs）作为适当的个人数据转移机制可能在所有情况下并不一定足够，必须个案评估转移。2023年7月10日，欧洲委员会就新的欧美数据隐私框架（DPF）发布了适当性决定，使DPF成为对根据DPF在美国进行自我认证的实体的适用的GDPR转移机制。我们预计围绕国际个人数据转移的法律复杂性和不确定性将继续存在。随著监管机构针对个人数据出口机制发布进一步指导，包括SCCs无法使用的情况，以及开始采取执法行动，我们可能承受额外的成本、投诉和/或监管调查或罚款，或者如果我们在经营的国家和地区之间无法转移个人数据，这可能会影响我们提供服务的方式，以及相关的系统和运营的地理位置或分离，并可能对我们的财务结果造成不利影响。
自2021年初起，在英国脱离欧盟之际的过渡期结束后，我们也受到英国的数据保护制度的约束，该制度对于违反 GDPR 的公司，于前一个财年全球财务收入的4%或1750万英镑中取较大者的罚款。2023年10月12日，英国将DPF扩展纳入生效（英国政府批准），作为从英国向DPF下认证的美国实体进行数据转移的机制。随著我们持续扩展到其他国家和地区，可能会受到其他可能影响业务运作的法律和法规的约束。
如果我们未能遵守医疗补贴计划或其他政府定价计划的报告和付款义务，我们可能会面临额外的偿付要求、罚款、制裁和罚款，这可能对我们的业务、财务状况、营运结果和增长前景产生重大不利影响。
我们参与了政府计划，该计划对药品制造商施加了广泛的药品报价和支付义务。医疗补助计划是一项由联邦和州政府联合实施的计划，用于为低收入和残障受益人提供医疗补助。根据医疗补助计划（“MDRP”）的条款，作为在医疗补助计划下支付给Medicaid受益人并由州Medicaid程序支付的我们的被覆盖门诊药品的联邦资金的一个条件，我们向州Medicaid计划支付为每一单位的我们的被覆盖门诊药品所发放的折扣。医疗补助计划的折扣基于我们根据每月和每季度向康哲药业（CMS）报告的定价数据。在MDRP中，这些数据包括每种药品的平均制造商价格（“AMP”），以及在创新产品的情况下，最佳价格。在与医疗保险b部分相关联时，药品制造商必须根据法定公式以及康哲药业的法规和财报解读，在每季度向康哲药业提供某些药品或生物制剂的平均销售价（“ASP”）信息。如果我们发现我们先前某一时期的MDRP价格报告提交不正确，或者由于对价格数据的重新计算而发生了变化，我们必须在这些数据最初到期后的三年内重新提交更正后的数据。如果我们未能及时提供信息，或者被发现故意向政府提交虚假信息，我们可能会遭受货币罚款和其他制裁，包括从MDRP中终止，届时我们的被覆盖门诊药品的支付将不会在医疗补助计划下提供，或者如果适用的话，在医疗保险b部分下也会一样。
根据联邦法律规定，参与MDRP的任何公司也必须参与3400亿计划，以便联邦政府能提供医药生产商在医疗补助计划和医疗保险B部分下销售药品所需的资金。3400亿计划是
由HRSA管理的计划要求我们作为参与制造商，同意在门诊设置中使用的覆盖外院药品对确定的覆盖实体收取不超过3400亿港元的"顶价"。至今，bluebird的治疗方案仅在住院设置中进行，我们预计大多数病患将继续在住院设置中接受bluebird的治疗方案。然而，如果病患在门诊设置中接受治疗，如果符合3400亿法规标准，则这些交易可能适用于3400亿“顶价”要求。这些3400亿覆盖实体包括各种社区卫生诊所和其他从公共卫生局获得健康服务资助的实体，以及为低收入病患提供Disproportionate Share Hospital服务的医院。根据卫生及人力资源部长指定为罕见疾病或病患的药物对于下列类型的覆盖实体不适用3400亿“顶价”要求：乡村转诊中心、单一社区医院、特级接触医院和独立的癌症医院。3400亿“顶价”是根据法定公式计算的，该公式基于根据MDRP计算的覆盖门诊药的AMP和退款金额。通常情况下，需要报告医疗保险价格和退款责任的产品也需要进行3400亿“顶价”计算和折扣要求。我们必须每季度向HRSA报告3400亿“顶价”，并HRSA将其发布给3400亿覆盖实体。HRSA已经完成关于3400亿“顶价”计算和对知情故意向覆盖实体收取过高价格的制造商征收货币罚款的规定。HRSA还完成了一个修订后的管理争议解决程序，通过该程序，3400亿覆盖实体可以对参与制造商提起对多收费用的索赔，并且制造商可以对3400亿覆盖实体进行非法转售或重复折扣3400亿药物的索赔。此外，可能会引入立法案，如果通过，将进一步扩大3400亿计划，如增加更多的覆盖实体或要求参与制造商同意在住院设置中提供3400亿的折扣价格。
为了有资格使用联邦基金支付通过Medicaid和Medicare Part B购买的药品，并由某些联邦机构和授予机构购买，我们还必须参加VA/FSS定价计划。根据VA/FSS计划，我们必须向VA报告我们所覆盖药品的非FAMP，并向某些联邦机构收取不超过联邦价格上限的费用，该价格基于非FAMP使用法定公式计算。这四个机构分别是VA、美国国防部、美国海岸警卫队和美国公共卫生局（包括印第安人卫生局）。我们还必须为通过TRICARE零售药店计划购买的军事人员及其家属的产品支付回扣。如果我们未能及时提供信息或被发现故意提交虚假信息，我们可能会面临民事罚款。
各个州继续考虑并已经制定法律来限制医疗保健成本的增长，包括处方药和组合产品的成本。一些州已经实施或正考虑实施药物价格透明度法案，这些法案可能阻止或限制我们以某些速率或频率提高价格的能力。这些法律的要求包括提前通知计划价格上涨、报告价格上涨的金额和考虑采取这些上涨的因素、向处方者、购买者和州机构披露批发采购成本信息以及新产品通知和报告。这样的立法可能会限制某些药物的价格或支付，各州可能会对未能遵守药物价格透明度要求的制造商实施民事罚款或采取其他执法措施。如果我们被发现违反州法要求，我们可能会面临罚款或其他执法措施，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
定价和折扣计算因产品和计划的不同而异，十分复杂，并且常常受我们、政府或监管机构以及法庭的解释影响，这些解释随时间可能会发生变化和演进。这样的定价计算和报告，以及任何必要的重新声明和重新计算，可能会增加我们遵守MDRP和其他政府计划的法律和法规的成本，在MDRP下可能会导致过去几个季度的Medicaid回扣责任超支或不足。MDRP下的价格重新计算也可能会影响我们必须向3400亿项目下提供产品的最高价格。如果我们被发现故意向政府提交任何虚假的价格或产品信息，如果我们未能及时提交所需的价格数据，或者如果我们被发现向3400亿覆盖实体收取超过法定规定的最高价格，民事金钱处罚也可能会被适用。如果CMS终止了我们的Medicaid药品回扣协议，那么对于我们的普通门诊药物，联邦支付可能在Medicaid或者适用的Medicare Part b下不可用。根据2022年的通胀减少法案（IRA），我们报告的AMP数据还将用于计算由价格上涨引发的Medicare Part D的回扣，如果这些上涨超过了通胀水平。我们无法保证我们的提交不会被认为是不完整或不正确的。
我们面临潜在的产品责任，如果对我们提起成功的索赔，我们可能会承担巨大的责任和成本。如果我们的产品或产品候选人对患者造成伤害，或即使对患者造成伤害的认知
与我们的产品或产品候选药物无关，我们的市场审批可能会被撤销或受到消极影响，我们可能要承担昂贵且损害担负的产品责任索赔。
在临床研究中使用产品和产品候选物以及销售已获得上市批准的产品，使我们面临产品责任索赔风险。 患者参与临床试验、消费者、医疗保健提供者、药物公司或与我们产品和任何未来的产品候选物接触的其他人可能向我们提起产品责任索赔。 我们的产品和任何未来的产品候选物可能产生不良事件的风险。 例如，LYFGENIA和SKYSONA产品标签中都包含骨髓血液恶性肿瘤风险的框架警告。 如果我们无法成功辩护产品责任索赔，我们可能承担巨大的责任和成本。 此外，不论其合理性或最终结果如何，产品责任索赔可能导致：
• 损害我们业务声誉；
• 撤回临床研究参与者；
• 由于相关诉讼而产生的成本;
• 转移管理层注意力，疏忽主要业务；
• 支付给患者或其他申请人的大量金钱赔偿；
• 无法开发我们的产品候选药物或商业化任何已批准的产品；以及
• 任何已批准产品的需求减少。
我们具有产品责任保险，并且我们相信我们的产品责任保险保险额度在我们目前的临床计划和批准产品方面是足够的；然而，我们可能无法以商业上合理的成本或足够的金额维持保险覆盖范围，以保护我们免于因责任而造成的损失。在某些情况下，根据未预料的不良影响，已经有法院判定为集体诉讼而授予大笔赔偿金的情况。一起成功的产品责任索赔案或一系列对我们提起的索赔案可能导致我们的股价下跌，并且如果判决超过我们的保险范围，可能会不利影响我们的业务和运营结果。
我们产品和产品候选者所针对的疾病患者通常已处于严重和进阶阶段，具有已知和未知的重大既往病史和潜在的危及生命的健康风险。在治疗过程中，患者可能会遭受不良事件，包括死亡，原因可能与我们的产品和产品候选者有关。此类事件可能使我们面临昂贵的诉讼，需要向受伤患者支付大笔赔偿金，延误、甚至终止我们获得或维持任何获得批准产品的营销许可的机会，或者需要我们暂停或放弃我们的商业化努力。即使在我们不认为不良事件与我们的产品和产品候选者有关的情况下，对该情况的调查可能会耗时或无定论。这些调查可能会中断我们的销售努力，延迟我们在其他国家的营销许可程序，或者影响和限制我们的产品候选者可能获得的营销许可类型或我们已获批准的产品维持。由于这些因素，即使成功辩护，产品责任索赔也可能对我们的业务、财务状况或营运成果产生重大不利影响。
对环保母基和社会倡议的日益关注可能会增加我们的成本，损害我们的声誉，并对我们的财务结果产生不利影响。
投资者、患者、环保活动人士、媒体和政府和非政府组织日益关注各种环保、社会和其他可持续性问题。我们可能面临压力，需要承诺与影响我们的可持续性事项有关的承诺，包括设计和实施与可持续性相关的特定风险缓解战略计划。如果我们在解决影响我们业务的环境、社会和其他可持续性问题方面不够有效，或者制定和实现相关的可持续性目标，我们的声誉和财务结果可能会受到影响。此外，即使我们在解决此类问题上很有效，我们可能会因执行可持续性目标而面临成本增加，而这些成本可能无法通过声誉的任何好处得到抵消，这可能对我们的业务和财务状况产生不利影响。
此外，对环保母基和社会事项的强调已导致新法律和法规的采纳，包括新的报告要求，并可能在未来采纳其他法律和法规。满足新的报告要求可能特别困难或昂贵，如果我们未能满足，可能需要发布财务重述，损害我们的声誉或以其他方式对我们的业务造成不利影响。这些esg事项还可能影响我们的供应商或患者，进而对我们的业务、财务状况和营运结果产生不利影响。
此外，对环保、社会和其他可持续性事项的强调已导致并可能导致采取新的法律法规，包括新的报告要求。如果我们未能遵守新的法律、法规或报告要求，可能会对我们的声誉和业务产生不利影响。
医疗立法改革措施可能对我们的业务和运营结果产生重大不利影响。
美国已实施或提出了影响医疗保健系统的立法和监管变更，可能阻止或延迟任何未来产品候选者的营销批准，限制或规范发帖后的活动，并影响我们盈利地卖出已获得营销批准的产品。法规、法令或现行法规的解释变更可能会要求我们进行制造安排的变更、产品标签的添加或修改、我们产品的召回或停产、额外的记录保存要求，或者直接或间接地限制构成我们业务重要部分的联邦医疗保健计划的产品销售净价。如果实施了任何此类变更，可能会对我们业务的控制项产生不利影响。
美国和其他地方医疗保健行业的主要趋势是成本控制。政府当局和其他第三方支付者试图通过限制覆盖范围和特定医疗产品和服务的报销水平，实施医疗保健资金的削减和应用新的支付方法来控制成本。例如，2010年3月颁布了《平价医疗法案》（“ACA”），其中增加了多数制造商根据医疗补助药物回扣计划所欠的最低医疗补助金；引入了一种新的补贴计算方法，该方法根据吸入、输注、渗透、植入或注射药物在医疗补助药物回扣计划下的使用情况计算补贴；扩展了制造商对医疗保险托管计划受益者使用医疗补助金的义务；建立了一个医疗保险D部门的报销差额折扣计划（将在2025年被一个新计划取代，如下所述）；对药品制造商征收基于销售额在联邦医疗保健计划中的分额的新年度费用；对特定医疗设备的销售征收新的联邦消费税；建立了一个新的以患者为中心的结果研究机构，负责监督、确定优先事项并进行比较临床效果研究，并为此类研究提供资金；并在康哲药业成立了一个医疗保险和医疗补助创新中心，以测试创新的支付和服务交付模式，以降低医疗保险和医疗补助的开支。
自实施以来，美国医保法案（ACA）的某些方面一直受到司法、行政和国会的挑战。2021年6月17日，美国最高法院驳回了几个州提起的针对ACA的最新司法挑战，但并未明确裁定ACA的宪法性。此外，自ACA通过以来，美国还提出并通过了其他立法变化。2011年的《预算控制法案》等导致了对医疗保险提供者的费用削减，除非国会采取额外行动，否则这一措施将持续到2032年。最近，2021年3月，拜登总统签署了《2021年美国救援计划法案》，其中取消了2024年1月1日起对医疗补助药物回扣的法定上限。回扣之前的上限为药品的AMP的100%。
最为重要的是，2022年8月，拜登总统签署了2022年通货膨胀减缓法案（"IRA"）成为法律。此法案标志著国会自2010年ACA通过以来对药品行业采取的最重要行动。IRA允许卫生及公共服务部（HHS）部长通过指导而非法规来实施其中的许多规定，在前几年。2023年8月29日，HHS宣布将受到价格谈判的首批十种药物的清单。HHS已经发布并将继续发布和更新实施IRA的指导，尽管目前医疗保险药品价格谈判计划正面临法律挑战。IRA对药品行业的影响还无法完全确定，但可能是重要的。
此外，医疗保险和医疗补助创新中心于2023年启动了「电芯和基因疗法（"CGT"）接入模式」。这个自愿支付模式旨在测试CMS主导开发和管理基于结果的协议（OBAs）对电芯和基因疗法是否能够改善医疗补助受益人对创新治疗的接触。如果CMS继续按照目前预期实施CGt模式，各州可能会在2025年开始参与这个模式。CGt模式可能带来的影响尚不确定。
在美国的州一级，立法机构日益通过法律和实施规定，旨在控制药品和生物制品的定价，包括价格或提供者的报酬限制，某些类别治疗的患者自费上限，折扣，某些产品访问的限制，市场成本的公开和其他透明度措施，以及在某些情况下，鼓励从其他国家进口和批量购买的措施。
我们预计未来可能采取的医疗改革措施可能导致更严格的保险资格标准，并对我们所获得的任何批准产品的价格产生进一步的下行压力，可能严重损害我们未来的收入。任何来自医疗保险支付项目或其他政府计划的医疗报销减少，可能会导致私人第三方支付商也减少支付金额。
在国外、联邦和州一级，已经并且很可能继续出台立法和监管建议，旨在扩大医疗保健的可得性，并控制或降低医疗保健的费用。实施费用控制措施或其他医疗改革可能会阻碍我们能够产生营业收入、实现盈利或商业化我们的产品和任何未来的产品候选者。这些改革可能对我们成功开发的产品以及未来可能获得营销批准的产品候选者的预期收入产生不利影响，并可能影响我们的整体财务状况以及开发这些未来产品候选者的能力。
我们的资讯科技系统，或者我们的第三方合作伙伴、服务提供商、承包商或顾问的系统，可能会出现故障或遭受安全漏洞，这可能导致未来任何产品候选者的开发计划和与我们已批准产品相关的活动出现重大中断，对我们的声誉、业务、财务状况或营运成果产生重大不利影响。
我们以数字形式收集和维护必要的信息来进行业务，我们越来越依赖于信息技术系统和制造行业来运营我们的业务，包括我们的移动应用程序、基于网络的应用程序、电子商务平台和企业软件。在日常业务中，我们收集、存储和传输大量的机密信息，包括知识产权、专有业务信息、临床试验数据和客户及员工和承包商的个人信息（统称“机密信息”）。保证以安全的方式进行，以保持此类机密信息的机密性和完整性至关重要。
我们的资讯科技系统以及目前或未来的第三方合作伙伴、服务提供商、承包商和顾问的系统均可能存在故障并容易受到计算机病毒和恶意软件（例如勒索软件）、配置错误、"bug" 或其他漏洞、恶意代码、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电力故障、黑客入侵、网络攻击、钓鱼攻击和其他社交工程方案、员工的盗窃或滥用、人为错误、欺诈、服务拒绝或减损攻击、复杂的国家及得到国家支持的行为者，或组织内部人员或能够接触组织系统的人非法存取或使用。 对资讯科技系统的攻击在频率、持续性、复杂性和强度上呈上升趋势，而且越来越复杂和有组织的团体以及个人以各种动机和专业知识进行这些攻击。 普遍使用行动设备和未经授权的应用程式也增加了数据安全事件的风险。 由于持续的混合工作环境，我们可能面临因依赖互联网技术以及许多员工远程工作而增加的资讯安全风险，这可能为网络犯罪分子创造了额外的攻击机会。此外，因为用于非法存取或破坏系统的技术经常变化，并且通常在针对目标上启动之前不被识别，我们可能无法预测这些技术或实施充分的预防措施。我们也可能遇到长时间未被察觉的安全漏洞。即使被发现，由于攻击者越来越多地使用旨在规避控制、避免检测以及删除或混淆法庭证据的工具和技术，我们可能无法充分调查或补救事件或漏洞。 同时，我们以及我们现有或未来的第三方合作伙伴、服务提供商、承包商和顾问的网络安全概念风险管理计划和流程，包括政策、控制措施或程序，也不能百分之百被实施、遵守或在保护我们的系统、网络和机密信息方面具有效力。
我们和一些服务供应商不时受到网络攻击和安全事件的威胁。尽管我们相信目前为止没有遭遇重大的系统故障、事故或安全漏洞，但如果我们碰到系统故障、事故或安全漏洞，导致我们的业务或第三方合作方、服务提供商、承包商和顾问的业务受到中断，可能对我们的声誉、财务、法律、监管、业务或运营造成重大损害。例如，将来任何产品候选药物的临床试验数据损失可能会导致我们的上市批准工作延迟且造成重大的恢复或重现数据的成本增加。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据、应用程序或与我们的科技或产品及将来的产品候选药物有关的其他数据或应用程序遗失或损坏，或者机密信息被不当披露，我们可能会承担负债，并且有可能延迟任何将来的产品候选药物的进一步开发。此外，我们依赖第三方服务提供商进行在商业环境中为患者生产和交付药品，包括身份链和保管链管理。我们还依赖第三方服务提供商在财务报告内部控制方面提供服务，且这些服务提供商可能会遇到系统故障或未能履行其其他职责，这可能会影响我们准确及时提供财务报表的能力，从而损害我们的营运业绩、经营能力及投资者对我们的看法。此外，我们的责任保险可能无法足够地种类或数量来保护我们免受与重大故障、安全漏洞、网络攻击及其他相关漏洞相关的索赔。
我们或任何第三方合作伙伴、服务提供商、承包商或顾问应履行的隐私、保密、数据安全或类似义务未能或被认为未能履行，或任何数据安全事件或其他安全漏洞导致未经授权访问、泄露或传输敏感信息，包括个人身份信息，可能导致政府调查、执法行动、规章罚款、诉讼或对我们的公开声明。这些事件可能导致第三方对我们失去信任，或可能导致第三方声称我们违反了我们的隐私、保密、数据安全或类似义务，任何这些可能对我们的声誉、业务、财务状况或营运成果产生重大不利影响。 尽管我们已经实施了用于保护我们的信息技术系统和基础设施的数据安全措施，但无法保证这些措施将成功防止服务中断或数据安全事件。 此外，我们的保险可能不足以覆盖由于系统中断或安全漏洞而导致的财务、法律、业务或声誉损失。
与我们的肿瘤学项目和组合分离相关的风险
由于与2seventy bio的分离，我们可能会遇到营运困难或承担索赔和责任。
在2021年11月4日，我们将2seventy生物股份公司（"2seventy"）的所有优先股分配给我们的股东，以配合我们的肿瘤学项目和资产组合的分离。与分配相关，我们达成了一份分离协议和其他各种协议（包括税务事项协议、员工事项协议、过渡服务协议和知识产权许可协议）。这些协议统治著分离和分配以及我们与2seventy未来的关系，包括资产和负债的转让和承担，以及与分离和分配相关的潜在税务损失。它们还规定了每家公司在一段时间内为对方提供服务。
由于分离的原因，我们在与转让给2seventy的某些协议有关事宜上仍然承担合约责任；例如，在2seventy违反已分配的租赁协议的情况下，我们可能要承担相关的责任，这可能导致实质的开支。虽然分离协议规定了2seventy需要承担许多可能与其业务活动有关的负债的赔偿义务，无论是在分配之前还是之后发生的，包括任何未决诉讼或将来的诉讼，但我们不能保证2seventy能否履行其赔偿义务，包括租赁协议方面的义务。法庭也可能无视我们和2seventy之间协议的分配，要求我们承担分配给2seventy的责任。第三方也可能要求我们对任何这些负债或义务负责，而我们在分离协议下的赔偿权利可能不足以完全覆盖所有这些负债和义务。即使我们成功获得赔偿，我们可能要暂时承担费用。此外，我们对2seventy的赔偿义务，包括分配给我们的资产或负债，可能是重大的。这些风险可能对我们的业务、财务状况或营运结果产生负面影响。
如果2seventy股票的分配以及一些相关交易在美国联邦所得税目的下不符合通常的免税交易标准，我们和我们的股东可能会承担重大的税务负担。
2seventy股份的分配完成乃条件于我们收到美国国内收入局（"IRS"）的私人信函判定，及Goodwin Procter LLP律师事务所的意见，两者对我们的董事会都满意且继续有效，一起确认了在美国联邦所得税税法内的范围下，包括美国国内收入代码（1986年版）第355和368（a）(1)(D)条款在内，这分配以及某些相关交易，普遍上属于免税。我们已收到了IRS有利的私人信函判定书，该判定涉及代码第355条款有关分配资格的一个重要问题。然而，此私人信函判定书并未涉及其他有关判定分配及某些相关交易是否符合美国联邦所得税免税要求的问题。这包括分配后发生的事件，如我们或2seventy进行的后续公开发行活动或对于于分配前对股份购买进行谈判的人进行的股份出售。我们和2seventy已经获得了与2seventy股票后续分配销售相关的纳税意见。IRS的私人信函判定书，Goodwin Procter LLP律师事务所的意见以及有关2seventy股票后续分配销售的纳税意见，均基于各种事实和假设，以及我们和2seventy的某些陈述，声明和承诺（包括与我们和2seventy的过去和未来行为有关的内容），并且受到某些注释的影响。如果这些事实，假设，陈述，声明或承诺的任何一个是不准确或不完整的，或者如果我们或2seventy违反了有关分离的相应契约，则IRS的私人信函判定书和纳税意见可能无效。此外，该意见并不对IRS或任何法院具有约束力。因此，尽管分配时收到了IRS的私人信函判定书和Goodwin Procter LLP的意见，IRS仍可能判定分配及某些相关交易应被视为为美国联邦所得税外的可征税交易。
如果根据税务法典的第355节和第368(a)(1)(D)条规定，发行以及一些相关交易不能符合通常在美国联邦所得税目的下免税的条件，一般来说，我们将按照以公允市场价值出售的可分配的2seventy普通股计算应税收益，并且我们的股东将根据公允市场价值所得到的2seventy普通股数据面对的税务问题与其收到应税分发相等。
关于此分配，我们与2seventy达成了一项涉及税务事项的协议，根据该协议，每一方将对分配后的某些责任和义务负责。一般而言，在税务事项协议的条款下，如果该分配以及某些相关交易未能符合《税法》第355条和368(a)(1)(D)条下的美国联邦所得税目的一般免税交易的要求，并且如果且在这些失败部分是由于我们根据《税法》第355(e)条的禁止性控制变更，或者我们的股份或资产的收购或某些操作、遗漏或不作为，那么我们将承担可能产生的税款、利息、罚款和其他成本。如果这种失败是由于对2seventy根据《税法》第355(e)条的禁止性控制变更或者对2seventy股份或资产的收购或2seventy采取的某些行动而导致的，那么2seventy将有义务就可能产生的税款、利息、罚款和其他成本，包括我们净营运亏损抵减额或其他税收资产的减少，对我们进行赔偿。如果这种失败不是由于我们或2seventy根据《税法》第355(e)条的禁止性控制变更，且我们和2seventy都对这种失败负有责任，则责任将根据相对过失分享。如果既非我们也非2seventy对这种失败负责，则我们将承担可能产生的税款、利息、罚款和其他成本。
与我们的知识产权相关的风险
如果我们无法取得或保护与我们产品相关的知识产权，我们可能无法在市场上有效竞争。
我们依赖专利、商业秘密保护和保密协议相结合的方式来保护与我们产品相关的知识产权。在生物技术和药品领域，专利的强度涉及复杂的法律和科学问题，可能是不确定的。我们拥有或者许可的专利申请可能会未能最终获得覆盖我们产品的权利要求的发明专利，无论是在美国还是其他国家。不保证已找到与我们专利和专利申请有关的所有可能相关的前期技术，这可能使专利无效或阻止专利申请的发放。即使专利成功授予，即使这些专利覆盖我们的产品，第三方可能会质疑其有效性、可执行性或范围，导致这些专利被限制或无效。此外，即使没有受到质疑，我们的专利和专利申请可能无法充分保护我们的知识产权，为我们的产品提供独家权利或阻止他人绕过我们的权利要求。这些结果中的任何一种都可能损害我们防止第三方竞争的能力，这可能对我们的业务产生不利影响。
如果我们持有或以许可方式获得的专利申请在我们的项目或产品方面未能颁发，它们的保护范围或强度受到威胁，或者它们未能为我们的产品提供有意义的排他性，可能会使公司放弃与我们的合作，以开发产品候选者，并且威胁我们商业化现有和未来的产品的能力。最近已提交了涵盖我们产品的几个专利申请。我们无法保证哪些专利会被颁发，如果颁发的专利的范围或保护力受到威胁，或者颁发的专利会被第三方认为无效和不可执行，我们不能提供任何保证。对这些专利或我们拥有或许可的其他专利的成功反对可能会剥夺我们开发任何未来可能开发的产品候选者所需的权利。此外，如果我们遭遇监管批准的延误，我们在专利保护下市场推广产品或产品候选者的时间期限可能会缩短。由于美国和大多数其他国家的专利申请在提交后的一段时间内是保密的，有些专利申请直到颁发后还是保密的，我们无法确定我们是否是与产品候选者相关的专利申请的首次提交者。此外，如果第三方提交了此类专利申请，美国可以由第三方启动干涉程序，以确定谁是我们专利申请中专利权要求所涵盖的主题的首次发明者。此外，专利有到期时间。在美国，专利的自然到期时间通常是提交后的20年。但可能可以获得各种延期，然而专利的寿命和所提供的保护是有限的。即使获得了覆盖我们产品的专利，在产品的专利期满后，我们可能面临来自仿制药的竞争。
除了专利提供的保护外，我们还依赖商业机密保护和保密协议来保护无法获得专利的或我们选择不专利的专有技术、对于难以执行专利的流程，以及涉及专有技术的产品候选发现和开发过程中的任何其他元素以及未受专利保护的信息或技术。然而，商业机密往往难以保护。我们试图通过与我们的员工、顾问、科学顾问和承包商签订保密协议来保护我们的专有技术和流程的完整性和机密性。此外，我们还通过维护我们场地的物理安全和我们信息技术系统的物理和电子安全来保护我们的数据和商业机密的完整性和机密性。尽管我们对这些个人、组织和系统充满信心，但协议或安全措施可能会遭到违反，我们可能没有足够的救济措施来应对任何违反行为。此外，我们的商业机密也可能被竞争对手知晓或独立发现。
虽然我们希望所有员工和顾问将其发明归属于我们，以及我们所有员工、顾问、顾问和所有能够接触我们专有技术、信息或科技的第三方进入保密协议，但我们无法保证所有此类协议已得到妥善执行，也无法保证我们的商业机密和其他保密专有信息不会被披露，竞争对手不会获取我们的商业机密或独立开发出大致相等的信息和技术。对我们商业机密的侵占或未经授权的披露可能会损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务产生重大不利影响。此外，如果维护我们商业机密的措施被认为不足，我们对侵占商业机密的第三方可能会没有足够的救济措施。此外，其他人可能会独自发现我们的商业机密和专有信息。例如，作为其透明计划的一部分，FDA目前正在考虑是否以常规方式公开更多信息，其中可能包括我们认为是商业机密或其他专有信息的信息，并目前尚不清楚FDA的披露政策在未来会如何变化，如果有的话。
此外，一些外国国家的法律并不像美国的法律那样同样程度或以同样方式保护专有权。因此，我们在保护和捍卫我们的知识产权方面可能会遇到重大问题，无论是在美国还是国外。如果我们无法防止对我们技术相关的非专利知识产权的重要披露给第三方，并且不能保证我们将有任何可执行的商业秘密保护，那么我们可能无法在市场上建立或维持竞争优势，这可能对我们的业务、运营和财务状况造成实质不利影响。
第三方对知识产权侵权的索赔可能会阻止或延迟我们的开发和商业化工作。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们避免侵犯第三方专利和专有权的能力。在美国境内外，生物技术和药品行业存在大量诉讼，涉及专利和其他知识产权，包括专利侵权诉讼、干涉、异议、专利局与对应外国专利局的异议、ex parte 审查、发后审查和专利局及对应外国专利局的跨异议审查程序。在我们正在开发的领域中，许多美国和外国的已核发专利和尚未核发的专利申请均归属于第三方。随著生物技术和药品行业的扩展和专利的增加，我们产品可能被指控侵犯第三方的专利权的风险也将增加。
第三方已声称，且将来可能声称我们在未授权的情况下使用了他们的专有技术。例如，如Part II，Item 1，“法律诉讼”中所述，San Rocco Therapeutics, LLC，前称Errant Gene Therapeutics, LLC，声称我们使用BB305潜伏病毒载体，包括与beti-cel计划相关的行为侵犯了美国专利号7,541,179和8,058,061，并要求公平、禁令和金钱救济，包括权利金、三倍赔偿金、律师费和成本。 可能有第三方专利或专利申请涉及我们产品候选品的使用或制造相关的材料、配方、制造方法或治疗方法。由于专利申请需要多年才能发布，目前可能有专利申请正在审核中，这些专利申请稍后可能会导致我们的产品候选品侵犯已发布的专利。
除此之外，第三方可能在未来取得专利并声称我们技术的使用侵犯了这些专利。如果任何第三方专利的法院裁定覆盖我们产品制造过程、制造过程中形成的分子或最终产品本身，则该专利的持有人可能能够阻止我们将该产品商业化，除非我们获得适用专利下的许可证或直到该专利过期。同样，如果任何第三方专利的法院裁定覆盖我们配方的某些方面、制造方法或使用方法（包括结合疗法），则该专利的持有人可能能够阻止我们开发和商业化相应产品，除非我们获得许可证或直到该专利过期。在任何情况下，这样的许可证可能无法以商业上合理的条款取得，或者根本无法获得。
对我们提出索赔的各方可能获得禁制令或其他的公平救济，这可能有效地阻止我们进一步商业化一个或多个产品。无论索赔的正当性如何，辩护这些索赔将涉及大量诉讼费用，并将大量转移员工资源脱离我们的业务。如果我们遭受侵权索赔成功，我们可能必须支付巨额赔偿，包括据为故意侵权的三倍赔偿金和律师费，支付专利权使用费，重新设计侵权产品或从第三方获得一个或多个许可证，这可能是不可能的，或需要大量的时间和金钱支出。
我们可能无法通过收购和许可获得或保持基因治疗产品元件和流程所需的必要权利，用于我们的项目。
目前我们拥有取得知识产权的权利，通过第三方授权以及我们拥有的专利来制造和商业化我们的产品。因为我们的计划可能涉及需要利用由第三方拥有的专利权的其他技术，我们业务的发展部分地可能取决于我们获得、授权或使用这些专利权的能力。例如，我们可能选择利用在降低毒性条件或干细胞动员方面的相关技术的进展。 我们可能无法取得或从我们确定的第三方那里获得任何成分、使用方法、流程或其他第三方知识产权。第三方知识产权的授权和获得是一个竞争激烈的领域，许多更成熟的公司也在寻求授权或获得我们可能认为有吸引力的第三方知识产权的策略。这些成熟的公司可能由于其规模、现金资源以及更强大的临床开发和商业化能力而对我们具有竞争优势。
举例来说，我们有时会与美国和国外的学术机构合作，在与这些机构签订的书面协议下加快我们的预临床研究或临床开发。通常，这些机构会向我们提供一个选择权，以协商取得与合作产生的技术相关的机构权利的许可。无论是否拥有知识产权的先买权，我们可能无法在指定的时间范围内或在可接受的条件下协商获得许可。如果我们无法做到这一点，该机构可能将知识产权权利提供给其他方，从而可能阻碍我们追求项目的能力。
此外，认为我们是竞争对手的公司可能不愿向我们分配或许可权。我们也可能无法按可使我们的投资获得适当回报的条款获得第三方知识产权的许可或收购。如果我们无法成功获取所需第三方知识产权的权利，我们的业务、财务状况和增长前景可能会受到影响。
如果我们未能履行与我们从第三方许可知识产权的协议中的义务，或者在与我们的许可方的业务关系中遇到干扰，我们可能会失去对我们业务重要的证照权利。
我们涉及许多与我们业务重要的知识产权授权协议，并预计将来会签订更多的授权协议。我们现有的授权协议对我们施加了各种尽职义务、里程碑支付、版税和其他责任。根据一项知识产权协议。
根据与2seventy的财产许可协议，我们向2seventy授予对某些现有许可协议的次许可权。如果我们未能履行这些协议下的义务，我们或2seventy实质性违反了这些协议，或者我们遭受破产，许可证持有人可能有权终止许可证，在这种情况下，我们将无法销售受许可证保护的产品。
我们可能需要从第三方获得许可证，以推动未来产品候选者的开发，或允许我们产品的商业化，我们过去已经这样做过。我们可能无法以合理的成本或条件获得任何这些许可证，如果有的话。在这种情况下，我们可能需要耗费大量时间和资源来开发或授权替代技术。如果我们无法这样做，我们可能无法开发或商业化受影响的产品或产品候选者，这可能会严重损害我们的业务。我们无法保证不存在可能对我们已核准的产品、或未来产品或产品候选者实施的第三方专利，从而导致禁止销售的禁令，或者在我们的销售方面，我们必须向第三方支付专利权使用费和/或其他形式的补偿。
在许多情况下，我们所授权的科技的专利申请仅由授权方控制。如果我们的授权方未能为我们授权的专有知识产权取得和维持专利或其他保护，我们可能会失去对该知识产权的权利或对该权利的专有性，我们的竞争对手可能利用该知识产权推出竞争产品。在某些情况下，我们控制有授权科技所产生的专利的申请。如果我们违反与该申请相关的任何义务，我们可能会对我们的授权合作伙伴产生重大的责任。知识产权的授权对我们的业务至关重要，涉及复杂的法律、商业和科学问题，并且受到我们行业中科学发现快速进展的影响。有可能会发生有关授权协议下的知识产权的争议，包括：
• 许可协议下授予的权利范围和其他解释相关问题；
• 我们的技术和流程在多大程度上侵犯了授权人的知识产权，而这些知识产权不受许可协议的约束;
• 将我们协作开发合作关系下的专利和其他权利进行次特许
• 我们在许可协议下的尽责义务以及哪些活动符合这些尽责义务；
• 由我们的授权人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用的知识产权所产生的发明和专业技术的所有权；以及
• 专利技术的发明优先权。
如果我们已经授权的知识产权引起争议，导致我们无法维持现有的授权安排，我们可能无法成功开发和商业化受影响的已批准产品或产品候选者。
我们可能会参与诉讼，以保护或执行我们自己或授权人的专利，这可能会耗费大量财力、时间并可能未能成功。
竞争对手可能会侵犯我们的专利或我们授权人的专利。为了对抗侵权或未经授权使用，我们可能需要提起侵权诉讼，这可能会耗费大量时间和资金。此外，在侵权诉讼中，法院可能判定我们或我们授权人的专利无效、不可执行和/或未侵犯，或者可能拒绝禁止对方基于我们的专利使用相关技术，理由是我们的专利未覆盖该技术。在美国的专利诉讼中，被告常常提出无效性和/或无法执行的反诉。对于无效性挑战的理由可能包括涉及多项法定要求的指控失败，包括专利合格主旨、缺乏新颖性、显然性或不可实施性。对于无法执行性主张的理由可能是申请专利的相关方在专利审查过程中隐瞒了重要信息，或者在审查过程中作出了误导性陈述。第三方也可能在美国或国外的行政机构提出类似的主张，甚至在诉讼的背景之外。这些机制包括再审查、授权后审查以及外国司法管辖区（例如，反对程序）的等效程序。这些程序可能导致我们的专利被撤销或修正，以至于它们不再覆盖我们的产品候选者。在无效性和无法执行性的法律主张之后，结果是不可预测的。
有效性问题，例如，我们无法确定在审查期间我们与专利审查员不知道的无效先前技术是否存在。如果被告在无效性和/或不可强制执行的法律主张上成功，我们将至少失去部分，甚至全部，我们产品和产品候选品的专利保护。这样一来，我们业务将受到重大不利影响。
其他人引起或由我们发起的干扰程序可能需要判断发明对我们的专利或专利申请或我们的许可人的优先顺序。如果判断结果不利，可能需要我们停止使用相关技术或试图从胜诉方许可权。如果胜诉方未能以商业上合理的条款向我们提供许可证，则我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干扰程序的防御可能会失败，即使成功，也可能会产生大量成本并分散我们的管理和其他员工。我们可能无法防止我们自己或与我们的许可人一起，尤其是在法律可能不像在美国那样完全保护这些权利的国家中，对我们的知识产权权利的挪用。
此外，由于在知识产权诉讼方面需要进行大量发现，存在我们的一些机密信息可能会因在此类诉讼期间披露而被泄露的风险。还可能会公布听证会、动议或其他中期程序或发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们的普通股价格产生实质不利影响。
我们可能会受到这样的指控：我们的员工、顾问或独立承包商未经授权使用或泄漏了第三方的机密信息，或者我们的员工未经授权使用或泄漏了其前雇主的所谓商业机密。
我们雇用了之前在高校、生物技术或药品公司（包括我们的竞争对手或潜在竞争对手）工作过的个人。虽然我们尝试确保我们的雇员、顾问和独立承包商在我们的工作中不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到指控，声称我们或我们的雇员、顾问或独立承包商无意或其他方式使用或公开了任何我们员工以前的雇主或其他第三方的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能需要进行诉讼来抵御这些指控。如果我们未能成功抵御这些指控，除了支付损害赔偿外，我们可能会失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务产生不利影响。即使我们成功地抵御了这些指控，诉讼也可能导致巨大的成本，并对管理层和其他员工造成干扰。
我们可能会面临对我们专利和其他知识产权发明人或所有权的质疑。
我们也有可能受到前员工、合作伙伴或其他第三方对于我们的专利或其他知识产权的所有权要求。过去我们曾经发生过，未来也可能发生产生所有权争议的情况，例如来自于参与我们产品和产品候选品开发的顾问或其他人的相冲义务。可能需要诉讼来辩护这些以及其他挑战发明人身份或所有权的诉求。如果我们未能成功辩护这些诉求，除了支付金钱损失之外，我们可能会失去有价值的知识产权，如对有价值知识产权的专属所有权或使用权。这样的结果可能对我们的业务产生重大的负面影响。即使我们成功辩护了这些诉求，诉讼可能也会带来巨大的成本，并对管理层和其他员工带来分散注意力的影响。
我们的专利保护的获得和持续取决于符合政府专利机构所实施之各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，而我们未能符合这些要求可能会减少或消除我们的专利保护。
专利及/或专利申请的定期维护费用、续期费用、年费以及其他各项政府费用将在专利及/或专利申请的寿命期内分多阶段应付给美国专利商标局及美国以外各种政府专利机构。我们已设置系统以提醒我们支付这些费用，并聘用外部公司依赖我们的外部律师支付应付给非美国专利机构的这些费用。美国专利商标局及各非美国政府专利机构在专利申请程序中要求遵守多项程序、文件、费用支付及其他类似规定。我们聘用知名律师事务所及其他专业人员协助我们遵守，而在许多情况下，不慎违规可通过支付滞纳费或按照适用规则以其他方式予以补救。然而，有些情况下，不遵守可能导致专利或专利申请被废弃或失效，从而导致专利权在相关司法管辖区部分或完全丧失。在这种情况下，我们的竞争对手可能进入市场，这种情况将对我们的业务产生实质不利影响。
美国专利法的变化可能会降低专利的价值，从而损害我们保护潜在产品的能力。
与其他生物技术公司一样，我们的成功在很大程度上取决于知识产权，特别是专利。在生物技术行业中获得和执行专利涉及技术和法律的复杂性，因此成本高昂、耗时且充满不确定性。此外，美国最近通过并目前正在实施广泛的专利改革立法。最近美国最高法院的裁决在某些情况下缩小了专利保护的范围，并削弱了某些情况下专利所有者的权利。除了增加未来获得专利能力的不确定性外，这一系列事件的组合也导致了对于已获得专利的价值产生了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，关于专利的法律和规定可能以难以预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或执行我们现有专利以及未来可能获得的专利的能力。
我们可能无法在全球范围内保护我们的知识产权。
在全球所有国家就我们产品以及任何未来的产品候选者进行提交、处理和捍卫专利将成本过高，而我们在美国以外的某些国家的知识产权权利可能不如美国境内的那么广泛。此外，一些外国国家的法律并不像美国联邦和州法那样全面保护知识产权权利。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或者在美国或其他司法管辖区出售或进口使用我们的发明制成的产品。竞争对手可能会在我们未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的产品，并且还可能将侵权产品出口到我们受到专利保护的地区，但执法程度不如美国那么严格。这些产品可能与我们的产品竞争，我们的专利或其他知识产权权利可能无法有效或足够地阻止它们进行竞争。
很多公司在他国面临保护和维护知识产权的重大问题。特定国家的法律制度，尤其是某些发展中国家的法律制度，不利于专利、商业机密和其他知识产权的执行，尤其是与生物技术产品有关的专利，这可能使我们难以阻止我们的专利被侵犯，或者违反我们的专有权利营销竞争产品。在他国执行我们的专利权利的诉讼可能会导致巨大的成本，并使我们从业务的其他方面分心，可能会使我们的专利处于被无效或狭义解释的风险中，使我们的专利申请面临未能颁发的风险，并可能激起第三方对我们提出索赔。我们可能无法胜诉，如果有的话，获得的赔偿或其他救济措施可能并不具有商业意义。因此，我们在全球范围内努力维护我们的知识产权，可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
与我们普通股所有权相关的风险
我们的普通股市场价格可能会极度波动，您可能无法以购买价格或更高价格转售股份。
在一般情况下，以及尤其是在纳斯达克全球货币精选市场上交易的公司常常会经历极端的价格和成交量波动，这些波动通常与这些公司的营运表现无关或不相称。广泛的市场、生物技术和药品行业因素，例如最近全球经济的波动和干扰以及利率和通胀率的上升，可能会对我们普通股票的市场价格产生负面影响，而不论我们的实际营运表现如何。
我们的普通股票市场价格在过去一直波动不定，并且在可预见的未来可能继续波动。我们的股价可能受到多种因素的影响而出现大幅波动，包括以下几点：
• 预临床或临床研究中出现不良结果或延迟;
• 有关不良事件的报告，包括参与我们临床试验的患者或与我们商业产品或市场上其他基因治疗产品的销售有关。
• 无法获得额外资金；
• 未能成功管理和维持ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA的商业上市，包括未能在合格治疗中心协调和交付药品给患者时，管理我们的供应链运营；
• 未能从私人和政府付费者那里获得ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA的足够定价和报销。
• 未能获得ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA的市场接受和采纳；
• 无法维持我们现有的战略合作伙伴关系，或者达成新的合作。
• 我们或者我们的许可人和战略合作伙伴未能起诉、维护或执行我们的知识产权。
• 未来产品适用的法律或规定的变更；
• 无法以适当价格获得ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA的充足产品供应；
• 负面的监管决定；
• 我们竞争对手在临床试验结果或项目开发进展上的公告、以及竞争对手推出新产品、服务或技术的介绍；
• 未能达到或超出我们可能向公众提供的财务预测；
• 未能达到或超出投资社区的财务预测;
• 公众、立法机构、监管机构和投资社区对药品行业的认知；
• 我们、我们的战略合作伙伴或竞争对手所宣布的重大收购、战略合作、合资企业或资本承诺;
• 专有权纠纷或其他相关事宜，包括专利、诉讼事项以及我们获取技术专利保护的能力；
• 关键科学或管理人员的增补或离职;
• 重大诉讼，包括专利或股东诉讼；
• 类似公司市值的变化；
• 全球宏观经济条件，包括受地缘政治冲突和战争影响；
• 将来我们或我们的股东可能出售我们的普通股；和
• 我们普通股的成交量。
对截至2022年12月31日的年度和2022年12月31日和2023年之间季度的我们的基本报表进行重新报告使我们面临了许多额外的风险和不确定性，包括法律诉讼可能性增加。
正如本季度报告其他部分所讨论的那样，由于以下方面的错误，我们的管理层决定，应重报截至2022年12月31日的年度以及截至2022年12月31日和2023年12月31日的季度的合并财务报表 我们对租赁安排（包括嵌入式租赁）的会计处理，以及我们在租赁安排（包括嵌入式租赁）中处理非租赁组成部分的会计政策的应用 。重报合并财务报表使我们在法律、会计和其他专业服务方面承担了大量费用，并分散了管理层对业务的注意力，而且这种情况可能会继续下去。由于重报，我们延迟提交10-k表年度报告和10-Q表季度报告，并且我们还没有提交截至2024年6月30日的10-Q表季度报告。无法保证我们能够及时提交未来时期所需的报告。此外，由于重报，投资者可能会对我们的财务报告失去信心，我们的普通股价格可能会下跌，我们可能会受到诉讼或监管执法行动。
我们已经在财务报告的内部控制方面发现了实质缺陷，并且将来可能会发现其他重大缺陷，或者无法保持有效的内部控制系统。
物质弱点是指在财务报告的内部控制方面存在缺陷或缺陷组合，这样就有合理可能性会无法及时地预防或检测出公司年度或中期财务报表的重大错误陈述。我们在内部控制中识别到一个与我们的会计租赁安排有关的物质弱点，包括内置租赁，以及我们在租赁协议中非租赁元件处理的会计政策的应用。 该物质弱点导致对公司之前发行的截至2022年12月31日的合并财务报表进行重编，以及截至2022年12月31日和2023年的季度期间。由于这个物质弱点，我们的管理层得出结论，截至2023年12月31日，我们的内部控制在财务报告方面并不有效。此外，内部控制中的这个物质弱点导致我们的管理层得出结论，截至2023年12月31日，我们的披露控制和程序并不有效。 物质弱点是指在财务报告的内部控制方面存在缺陷或缺陷组合，这样就有合理可能性会无法及时地预防或检测出公司年度或中期财务报表的重大错误陈述。我们在内部控制中识别到一个与我们的会计租赁安排有关的物质弱点，包括内置租赁，以及我们在租赁协议中非租赁元件处理的会计政策的应用。
在董事会的审计委员会监督下，我们的管理层正在评估和实施旨在纠正重大缺陷的措施。管理层打算对其财务报告内部控制进行改进，其中预计包括对人员、设计和操作的完善以及与租赁的会计和识别相关的控制。公司打算在2024年期间开始实施这些控制的设计改进。然而，除非管理层设计并实施了一段足够长时间且通过测试确定这些控制的有效性，否则这个重大缺陷不会被视为被纠正。公司将监控纠正计划的有效性并根据需要进一步完善纠正计划。在被纠正之前，这个重大缺陷可能导致未来的财务报表出现错误。
此外，我们无法保证我们所采取的措施将足够解决重大缺陷或避免将来发现其他重大缺陷。我们无法实施和维护有效的内部财务控制报告，可能会导致发现我们合并财务报表中的其他错误，进而进一步修正我们的财务报表，并可能使我们无法履行定期报告义务，这些情况可能会减弱投资者对我们的信心，导致我们普通股价格下跌，并使我们面临诉讼或监管执法行动。
无法保证我们能够满足纳斯达克的持续上市标准。
于2024年4月24日，我们收到纳斯达克上市资格部门的通知，指出由于我们未能及时提交截至2023年12月31日的年度报告表格10-k，我们未能遵守上市规则5250(c)(1)（“上市规则”）的要求，该要求上市公司必须及时向证券交易委员会提交所有要求的定期财务报告。2024年7月15日，纳斯达克向我们授予从表格10-k截止日期起计180个日历日的宽限期，或直到2024年10月14日为止，以便重获上市规则的遵从。2024年8月20日，我们再次收到纳斯达克发出的关于我们未能及时提交截至2024年3月31日和2024年6月30日的季度报告表格10-Q的附加通知。为了重获上市规则的遵从，我们必须在2024年10月14日之前提交我们的年度报告和两份季度报告。我们已提交了我们的10-k表格和截至2024年3月31日为止的这份10-Q表格；但是，我们尚未提交截至2024年6月30日季度结束的10-Q表格。
如果我们在2024年10月14日之前未能遵守上市规则，我们的普通股可能会从纳斯达克被摘牌。我们的普通股从纳斯达克摘牌可能会使我们未来更难以有利条件筹集资本。这样的摘牌可能会导致分析师涵盖范围有限，对我们的普通股价格产生负面影响，并损害我们股东买卖普通股的能力。此外，摘牌可能导致我们的股票被认定为“低价股”，这将要求在我们的普通股交易中的经纪人遵守更严格的规定，可能导致我们证券的二级交易市场的交易活动水平降低。无法保证我们将重新遵守上市规则，或者我们不会收到有关未遵守纳斯达克持续上市要求的未来通知。
我们的员工，包括执行长等高管，根据预先安排的股票交易计划实际或潜在的出售我们的普通股，可能因为很多原因导致我们的股价下跌或阻止其上涨，而这些人的实际或潜在的卖出可能会被其他投资者以负面的眼光看待。
根据1934年修订后的证券交易法第10b5-1条规定及我们关于股票交易的政策，包括高管和董事会成员在内的一些员工已经采用或将继续采用股票交易计划，根据这些计划，他们安排在将来的某个时间出售我们的普通股。一般情况下，高管和董事会成员按照此类计划出售股票需要进行公开申报。这些人出售或潜在出售我们的普通股可能会因多种原因导致我们的普通股价格下跌或阻止其上涨。
未来我们普通股或购买普通股的权利的销售和发行，包括根据我们的股权激励计划，可能导致我们股东的所有权百分比进一步被稀释，并可能导致我们的股价下跌。
未来将需要额外的资本来继续我们计划中的业务。如果我们通过发行股权证券来筹集额外的资本，我们的股东可能会面临重大稀释。我们可能以我们随时判断的价格和方式，通过一个或多个交易出售普通股、可转换证券或其他股权证券。如果我们出售普通股、可转换证券或其他股权证券，投资者可能会在随后的销售中受到重大的稀释。这些销售还可能导致我们现有股东的重大稀释，而新的投资者可能获得优于我们现有股东的权益。
根据我们的2023年激励奖计划（"2023 Plan"），我们有权向员工、董事和顾问授予股票期权和其他以股票为基础的奖励。 2023年计划授权发行高达520万股股份。我们还向根据诱因计划加入公司的某些新员工提供股权补偿，我们的薪酬委员会可以选择在无需股东批准的情况下增加诱因计划下未来授予的股份数量。我们还有员工股票购买计划，依该计划购买的普通股股份也将导致稀释。
我们可能会面临诉讼，这可能会导致巨大的成本和管理注意力和资源的分散，这可能会损害我们的业务。
过去，证券集体诉讼常常是在一家公司的证券市价下跌后对其提起的，我们过去在美国马萨诸塞州地方法院和特拉华州地方法院诉讼了一些集体诉讼，这些诉讼是由所谓的股东对我们和我们的某些董事和高级管理人员提起的。例如，2024年3月28日，一起被称为Garry Gill v. bluebird bio, Inc. et al., 案号1:24-cv-10803-PBS 的集体诉讼案件在美国马萨诸塞州地方法院对我们提起，我们今后可能面临更多的证券集体诉讼。这个风险对我们尤其重要，因为生物技术和药品公司近年来股价波动很大，我们预计将继续面临股价波动。此外，两名所谓的bluebird股东发起了股东代理诉讼，代表bluebird提起了诉讼，指控我们的董事和某些管理人员违反了他们的职务。应对我们目前和未来的诉讼可能会产生巨大的成本，并分散管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。
我们也参与诉讼并处于业务常规中会产生的索赔之中。例如，正如第二部分第一项“法律诉讼”所讨论的那样，San Rocco Therapeutics, LLC已经在美国麻萨诸塞州地区法院对我们提起诉讼，指控我们在联邦黑帮集团影响和腐败组织法律和州政府联邦法律之下违反法律，并且寻求宣告性救济和金钱赔偿等。尽管我们认为这些索赔没有依据，诉讼结果本身是无法预知的。
任何诉讼中的不利结果都可能严重损害我们的财务状况、声誉和业务。无论结果如何，诉讼都可能对我们产生不利影响，因为需要支付军工股费用、管理资源的转移以及其他因素。
我们利用净营运亏损结转和某些其他税收属性能力可能受到限制。
根据税法第382和383节，在一家公司股权所有权累计变更超过50％（按价值计算）的三年期间，该公司使用其变更前的净营业亏损携带额和其他变更前的税务属性（例如研究和开发税收抵免）来抵销其变更后的所得和税款的能力可能会受到限制。自我们成立以来，我们已经完成了几次融资，我们认为这些融资导致了我们股权所有权的变动。根据2023年12月完成的调研，自我们2013年首次公开发行以来，没有出现股权变更。自2023年12月以来，我们可能已经经历了股权变更，而且我们作为资本股权的进一步变动可能会导致未来出现股权变更，其中一些变动超出我们的控制范围。根据当时适用的具体情况，我们很可能会因为未来的股权发行而出现股权变更，尽管是否出现股权变更将取决于该发行时的具体情况。如果最终确定，根据税法第382节目前提出的国库规定可能进一步限制我们使用变更前的净营业亏损携带额或其他变更前的税务属性，如果我们发生未来变更所有权。 因此，如果我们获得净应税收入，我们使用变更前的净营业亏损携带额和其他变更前的税务属性抵销美国联邦应税收入的能力可能受到限制，这可能会导致我们未来的税务负债显著增加，这可能对我们的盈利能力和现金状况产生重大不利影响。此外，在州一级，可能会有使用净营业亏损携带额和其他变更前税务属性被暂停或其他方式限制的时间，这可能会加快或永久增加所应支付的州税。
我们不打算就普通股支付现金分红派息，因此任何回报将受限于我们股票的价值。
我们从未在普通股上宣布或支付任何现金分红派息。我们目前预期将保留未来盈利以进一步发展、营运和扩大我们的业务，且在可预见的未来不准备宣布或支付任何现金分红。因此，股东的回报只能通过股票的增值来实现。
我们修订后的公司章程和条例，以及特拉华州法律的规定，即使这样做对我们的股东有利或移除我们现任管理层，亦可能使得第三方收购我们变得更加困难或增加收购成本。
我们的修订后的公司简章、修订后的公司章程和特拉华州法律包含的条款可能会延迟或阻止我们的控制权变更或管理层变更。我们的修订后的公司简章和章程包含的条款包括：
• 授权“空白支票”特许股，可由我们的董事会在无需股东批准的情况下发行，并可能拥有优于我们普通股的表决、清算、股息和其他权利。
• 创建一个分类董事会，其成员服务于交错三年的任期；
• 明确指出只有我们的董事会、董事会主席、首席执行官或总裁可以召开我们股东的特别会议;
• 禁止股东通过书面同意采取行动；
• 为董事会提名包括董事会选举在内的股东批准的事项，在我们股东的年度股东大会上建立一个事先通知程序；
• 规定我们的董事只能因为原因而被解除;
• 规定我们董事会的空缺只能由在职董事会成员的大多数填补，即使不足法定 quorum;
• 规定任何股东在董事选举中不得累积投票。
• 特别授权我们的董事会修改、变更或废除我们修改和重制的公司章程；并且
• 要修改我们的修订后的公司章程和修订后的公司章程及规则，需要普通股股东超过一半的投票赞成。
这些条款，单独或共同，可能会延迟或阻止敌意收购、控制权变更或我们管理层的变更。
另外，由于我们是在特拉华州注册成立的，受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该法规限制持有超过我们杰出投票股票15%的股东与我们合并或组合的能力。
我们修改和重订的公司章程或修改和重订的公司条例或德拉华法律中的任何规定，如果延迟或阻止了控制权的变更，可能会限制股东获得我们普通股的溢价机会，并可能影响某些投资者愿意出价购买我们的普通股的价格。
我们修订过并重订的公司章程和重定的公司规则指定特定法院为我们股东可能发起的特定诉讼的专属请托地，这可能会限制我们股东获得有利的司法论坛解决与我们的争端的能力。
我们修订和重新签发的公司章程和修订公司章程明确规定，除非我们书面同意选择替代法院，否则特拉华州创业法庭将是股东提起的大多数诉讼的唯一法院，而不包括根据1934年修订的证券交易法（“交易法”）建立的任何责任或义务的诉讼或任何联邦法院具有专属管辖权的其他理由，以及德拉瓦州创业法庭因主题管辖权不足而驳回的任何诉讼，可以在德拉瓦州的其他州或联邦法院提起。我们修订的公司章程和修订的公司章程也规定，除非我们书面同意选择替代论坛，否则麻萨诸塞州联邦地区法院将是解决根据1933年修订的证券法（“证券法”）提起的任何投诉的唯一法院。任何购买或以其他方式取得我们股本股份利益的个人或实体将被视为已经注意到并同意我们修订和重新签发的公司章程和修订的公司章程中所述的条款。
我们认为这些条款对我们有益，因为它提供了德拉瓦法律适用的一致性，特别是在解决公司争议方面具有丰富经验的法官或在解决证券法争议方面具有经验的联邦法官，以及相对于其他论坛更加快速安排案件的高效管理和免受多论坛诉讼的负担。然而，该条款可能会阻止股东对我们的董事、高级管理人员、员工和代理人提起诉讼，因为它可能限制了股东在司法论坛中提起诉讼的能力，而这种论坛对于与我们或我们的董事、高级管理人员、员工或代理人有关的争议可能更有利，并可能增加股东提起诉讼的成本。在其他公司章程和议事规则中具有类似论坛选择条款的可执行性已经在法律程序中受到质疑，并且可能在针对我们的任何适用诉讼中，法院可能会认为我们的修订后章程和修订后议事规则中包含的论坛选择条款在该诉讼中不适用或无法强制执行。如果法院认为我们的修订后章程或修订后议事规则中的论坛选择条款在诉讼中不适用或无法强制执行，我们可能会因解决该诉讼而产生额外的费用，这可能会对我们的业务、财务状况或营运结果产生不利影响。
税法和监管政策的变化可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响。
任何时候都可能出台新的所得、销售、使用或其他税法律、法令、规则、法规或条例，这可能会影响我们未来的盈利的税务处理。此外，现有的税法律、法令、规则、法规或条例也可能对我们进行不利的解释、变更、修改或应用。一般来说，对适用的税法和法规的未来变化，或对其解释和应用的可能性，可能具有追溯性效应，可能会对我们的业务、财务状况和业绩产生不利影响。我们无法预测是否会发生此类变化，以及对我们业务的最终影响。我们敦促投资者就潜在的税法变化对投资我们普通股的影响咨询他们的法律和税务顾问。
市场和经济状况的不稳定可能对我们的业务、财务状况和股价产生严重的不利影响。
全球经济，包括信贷和金融市场，最近经历了极度的波动和破坏性干扰，包括严重的流动性不足和信贷可用性下降，利率和通胀率上升，消费者信心下降，经济增长下降，失业率上升，地缘政治冲突和战争，以及对经济稳定性的不确定性。如果股票和信贷市场继续恶化，或者美国陷入衰退，可能会使任何必要的债务或股权融资更难及时获得，条件更不利，成本更高或者稀释更严重。此外，我们的一个或多个合约研究组织、供应商或其他第三方供应商可能无法在经济衰退或衰退中生存。因此，我们的业务、营运结果和普通股价格可能受到不利影响。
项目2.未注册的股权销售、资金使用以及发行人购买股权巨额交易
无
第三项。优先证券拖欠。
无
第4项。矿山安全披露。
无
第5项。其他资讯
(a) 无。
(b) 无。
(c)2024年3月31日结束的本季度内，该公司没有任何董事或高级主管（根据交易所法案16a-1(f)定义） 采用 终止
项目 6. 陈列品和契约款项(第6页)
作为第10-Q表格的季度报告的一部分，展示品被列在下面的展览索引中，并通过参照纳入本文。
展览指数
参照所述公司章程
展览 展览标题 表格 档案编号。 展览 申报日期 2.1* 8-K 001-35966 2.1 2021年11月4日 2.2* 8-K 001-35966 2.1 2022年11月30日 2.3* 8-K 001-35966 2.1 2023年1月6日 2.4*
8-K
001-35966 2.1
2023年10月30日 3.1 8-K 001-35966 3.1 2013年6月24日 3.2 8-K 001-35966 3.1 2023年6月20日 3.3 8-K
001-35966 3.1
2023年12月18日
4.1 S-1/A 333-188605 4.1 2013年6月4日 4.2**
8-K 001-35966 4.1 2024年8月14日
4.3
8-K
001-35966 4.2
2024年8月14日 10.1**†
8-K
001-35966 10.1
2024年5月2日
31.1 — — — 随函附上 31.2 — — — 随函附上 32.1 — — — 随函附上 101.INS 内联XBRL实例文件（实例文件未出现在交互式数据文件中，因为它的XBRL标签嵌入在内联XBRL文件中）。
随函附上 101.SCH 内嵌XBRL分类扩展架构文件。
— — — 随函附上 101.CAL 内嵌XBRL分类扩展计算联结底稿文件。
— — — 随函附上 101.DEF 内嵌XBRL分类扩展定义联结底稿文件。
— — — 随函附上 101.LAB 内嵌XBRL分类扩展标签联结底稿文件。
— — — 随函附上 101.PRE 内嵌XBRL分类扩展演示联结底稿文件。
— — — 随函附上 104 封面互动资料档案（格式为Exhibit 101所附税务学扩充信息的Inline XBRL）
— — — 随函附上
* 根据Regulation S-k的第601(b)(2)项规定，日程和展品已被省略。登记人将根据SEC的要求提供任何此类日程和展品的副本。
** 根据Regulation S-k的第601(a)(5)条，展品已被省略。 发行人将根据要求向证券交易委员会提供这些展品的副本。
† 根据SEC规定，本展示部分（用星号表示）已略去。
签名
根据1934年证券交易法第13或15(d)条的要求，登记机构已按其要求代表下列签署人签署本报告并获得授权。
bluebird bio，Inc。 日期：2024年9月13日 作者： /s/ Andrew Obenshain Andrew Obenshain
总裁，首席执行官和董事
(首席执行官兼合法授权人)
日期：2024年9月13日 作者： /s/ O. James Sterling O. James Sterling
致富金融(临时代码)
（首席财务官和首席会计师）