6-K

Ascendis Pharma A/S

日期：2024年9月16日

/s/ Michael Wolff Jensen

Michael Wolff Jensen

執行副總裁，首席法律官

美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格6-K

外國私人發行人報告

根據第13a-16條或15d-16

根據1934年證券交易法

截至2024年9月份

委員會檔案編號： 001-36815

ascendis pharma a/s

（根據公司章程規定的註冊申報人的正式名稱）

Tuborg Boulevard 12

Dk-2900 Hellerup

丹麥

40-F ☐

请打√：公司是否以Form 20-F 或Form 40-F 的形式文件或将文件全年报告？表格20-F 或 S-T

表格20-F ☒ 表格40-F ☐

在所允許的情況下，以紙本提交的申報人請打勾符號：附件6-K 以紙本提交的申報人請打勾符號： Regulation S-T規定的情況下以紙本提交： Regulation S-T規則 101(b)(1)的規定的情況下以紙本提交： ☐

如果申報人按照附件6-K 在所允許的情況下，以紙本提交的情況下以紙本提交： S-T規定規則101(b)(7): ☐

通過參考註冊

這份報告表格 6-K 應被視為以參照納入註冊聲明中表格 S-8 （註冊數字三三至 228576 333-203040, 333-210810, 333-211512, 333-213412, 333-214843, 333-216883, 333-254101, 333-261550, 333-270088, 333-277519 和 333-281916) 和表格 F-3 （註冊號碼三三至二零九 36 333-211511, 333-216882, 333-223134, 333-225284, 和 333-256571阿森迪斯製藥股份有限公司（「本公司」）（包括任何構成公司）的宣傳單該等註冊聲明的一部分），以及從提交本報告日起成為該報告的一部分，但未被後續提交或提交的文件或報告取代的範圍。

2024 年 9 月 16 日，公司公布 TransCon CNP 關鍵雙盲安慰劑對照方法試驗的上線數據（納韋佩格里蒂），其中包括 84 名患有缺血性發育（年齡）的兒童 2-11 年份）隨機化 2:1（傳思康 CNP：安慰劑）。TransCon CNP 是一種研究前藥 C 型鈉質肽 (CNP) 每週服用一次，旨在持續釋放和持續暴露活性 CNP。在試驗中，兒童每週接受 TransCon CNP 治療一次顯示年化生長速度（AGV）優於安慰劑。TransCon CNP 還顯示了其他生長參數（包括身高）的統計顯著改善 Z 分數並改變從基線 AGV。

APproach 試驗上線數據的重點

主要端點

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對於第 52 週進行自動轉型肝炎的主要終點，接受 TransCon CNP 治療的兒童（n=57）顯示 LS 平均 AGV 安慰劑組的年度為 5.89 厘米，年比 4.41 厘米/年（n = 27），LS 平均差異為 1.49 厘米（p<0.0001）。

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子群組分析：

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2 歲至 5 歲以下的兒童接受 TransCon CNP 治療（n=21）在第 52 週呈現 LS 平均 AGV 為 6.07 公分/年與安慰劑分組的年比 5.06 厘米（n = 10），LS 平均差為 1.02 厘米（p=0.0084）。

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年齡兒童 5-11 多年使用 TransCon CNP 治療（n = 36）證明第 52 週的 LS 平均增長率為 5.79 厘米/年，而安慰劑組的年均為 4.02 厘米（n=17），LS 平均差為 1.78 厘米/年（p<0.0001）。

AGV 與基準線相比的變化

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2 歲至 5 歲以下的兒童，接受 TransCon CNP 治療（n=19）在周顯示與基準的 AGV 有所改變 52 公分為 1.57 厘米/年，安慰劑組的年比 0.43 厘米（n = 10），LS 平均差為 1.15 厘米（p=0.0047）。

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年齡兒童 5-11 多年，使用 TransCon CNP 治療（n = 35）證明與第 52 週的基線 AGV 變化為 2.29 厘米 /年，而安慰劑組的年度為 0.52 厘米（n=17），LS 平均差為 1.78 厘米/年（p<0.0001）。

次要端點

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用於 ACH 高度變更的次要端點 Z 分數，兒童使用 TransCon CNP 治療（n = 57）顯示 LS 平均與基準的 ACH 高度變化 Z 分數安慰劑組中的 0.30 點比 0.01（n = 27），LS 平均差為 0.28（p<0.0001）。

•

針對 CDC 高度變更的次要端點 Z 分數，兒童使用 TransCon CNP 治療（n = 55）顯示 LS 平均與基準預防控制疾病高度變化 Z 分數與比較為 0.15 -0.15 在安慰劑組中（n = 27），LS 平均值差異為 0.30（p=0.0003）。

選取的其他端點

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在總試驗人群中，使用 TransCon CNP 治療導致健康相關的數值改善與安慰劑相比的生活質量，測量在多個兒童缺血性體驗測量（ACEM）領域中。

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預先定義的子群體 ACEm-運動功能的預先定義分析顯示潛在的治療效果，並得到肌肉功能測試結果的支持。

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在基線上，兒童的家長通常報告健康相關生活品質（HRQoL）的負擔比ACcomplisH試驗要低。

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對於基線上HRQoL負擔的兒童，ACEm測量的多個HRQoL領域觀察到潛在的治療效果。

安全摘要

•

TransCon CNP繼續展現與安慰劑相當的安全概況，一般耐受性良好，一般出現輕微的治療相關不良事件（TEAEs），沒有低血壓的證據，注射部位反應的頻率較低（每個病人年0.41次），而且都屬於輕微的。

•

沒有不良事件（AEs）導致TransCon CNP中止或退出試驗，也沒有將嚴重不良事件（SAEs）評估為與TransCon CNP相關。

截至今日，所有82名完成雙盲期的兒童正在繼續參加ApproaCH試驗的開放式續展。

Ascendis計劃在2025年第一季度向美國食品藥品監督管理局提交TransCon CNP用於治療骨發育不全兒童的新藥申請(NDA)，以及在2025年第三季度向歐洲藥品管理局提交TransCon CNP用於治療骨發育不全兒童的上市授權申請(MAA)。

ApproaCH是一個關鍵的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估一周一次的TransCon CNP與安慰劑在84名骨發育不全兒童(年齡為)的療效。 2-11 病患被隨機分配2:1接受一周一次的TransCon CNP或安慰劑，劑量為100µg/kg/週，為期52週，隨後所有參與者都可選擇在持續的開放式續展中以100µg/kg/週的劑量接受TransCon CNP。

前瞻性陳述

本報告包含涉及重大風險和不確定因素的前瞻性陳述。在本報告中，除了關於Ascendis未來運營、管理計劃和目標的歷史事實以外，所有聲明都屬於前瞻性陳述。此類陳述的例子包括但不限於(i) TransCon CNP的潛在治療效果以及(ii) Ascendis提交與TransCon CNP相關的某些監管申報的時間表。Ascendis實際上可能無法實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、履行意向或符合期望或預測，您不應對這些前瞻性陳述抱有過度依賴。實際結果或事件可能與Ascendis在前瞻性陳述中披露的計劃、意向、期望和預測大不相同。有各種重要因素可能會導致實際結果或事件與Ascendis所做前瞻性陳述大相很不同，包括但不限於：依賴第三方製造商、分銷商和服務提供商生產Ascendis的產品和產品候選物；Ascendis在其發展項目中出現意外的安全性或療效結果；在市場上產品；商業化任何已獲批准的Ascendis產品所產生的意外費用；Ascendis發展計劃所產生的意外費用；未預見的銷售、一般和行政費用、其他研發費用以及Ascendis業務一般性費用；與製造、法規要求、患者招募速度或其他預見外的延遲相關的項目開發延遲；Ascendis獲得必要的額外資金來支持其業務活動的能力；國際經濟、政治、法律、合規、社會和商業因素的影響。有關導致實際結果與這些前瞻性陳述不符的風險和不確定因素的進一步說明以及與Ascendis業務一般性相關的風險，請參閱Ascendis於2024年2月7日向美國證券交易委員會(SEC)提交的年度報告，以及Ascendis未來向SEC提交的其他報告。前瞻性陳述不反映任何Ascendis未來可能進入或進行的任何許可、合作、收購、合併、處置、聯營或投資的潛在影響。Ascendis不承擔任何更新前瞻性陳述的義務，除非法律要求。 20-F 提交於2024年2月7日向美國證券交易委員會(SEC)的Ascendis年度報告，以及Ascendis未來向SEC提交的其他報告，不反映任何Ascendis可能進入或進行的任何許可、合作、收購、合併、處置、聯營或投資的潛在影響。除非法律要求，Ascendis不承擔任何更新前瞻性陳述的義務。

簽名

根據1934年修改的證券交易法的要求，申報人已經授權代表本人在本文件上簽字。