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バンダ・ファーマシューティカルズのガストロペアレシスにおけるトラディピタントのマーケティング申請をFDAが承認しないことを発表しました

ワシントン、9月 19, 2024 – バンダ・ファーマシューティカルズ（Vanda）（ナスダック：VNDA）が、本日、トラディピタントの開発プログラムに関する最新情報を提供しました。

2024年9月18日、米国食品医薬品局（FDA）は、バンダのガストロペアレシスの症状の治療のためのトラディピタントの新薬申請（NDA）を承認しない決定を下し、バンダに完全回答書（CRL）を提供しました。

ガストロペアレシスは、胃排出遅延と重度の吐き気、嘔吐、通常の食事を終えるのに難しさなど、人々の日常生活や機能に重大な影響を与える症状で特徴付けられる重大な種類です。 ガストロペアレシスは、糖尿病に関連していることがよくありますが、糖尿病でない患者やGLP1阻害剤のクラスと関連していることもあります。40年以上にわたり、FDAが承認した効果的な治療法はありませんでした。

バンダのトラディピタント申請には、2つのプラセボ対照研究からの証拠が含まれており、その結果はピアレビュージャーナルで公表されました。^1,2 効果の証拠は、大規模なオープンラベル研究からの暴露反応データによってさらに裏付けられ、数年にわたって治療を受けている数十人の患者の実世界での経験によるものです。

CRLは結論的なものであり、一般的に提供された証拠を無視し、代わりにバンダが鍵となる専門家の助言と矛盾し、科学的理解や障害の自然経過に基づいて不適切な設計と期間で追加の研究を実施することを提案しました。

さらに、FDAの措置は185日以上遅れ、食品医薬品化粧品法に規定された要件を満たしていません。FDCAは、FDAが新薬の申請を審査し、提出から180日以内に承認または公聴会の機会を提供することを要求しています。このケースではFDAはどちらも行いませんでした。

FDAのこの失望すべき行動にもかかわらず、バンダは、ガストロペア症患者の治療における有利な恩恵リスクプロファイルとともに、tradipitantの申請が有効性の標準に十分な証拠を満たしていると考えています。Vandaは、FDAに審査委員会を招集し、申請を審査し、委員長に申請の承認可能性について助言するよう要請してきましたが、FDAはこれを拒否しています。tradipitantで治療を受けている患者の数人が、FDAに対し、ガストロペア症の治療にtradipitantの承認を要請する市民請願を提出しています。

バンダはtradipitantの販売承認を追求し、現在数十人のガストロペア症患者を対象とした拡大アクセスプログラムを支援し続けます。Vandaは、拡大アクセスに関する質問がある患者には、次の電子メールアドレスExpandedAccess@vandapharma.comまでお問い合わせいただくよう奨励しています。

ヴァンダは、今年後半に動き病の嘔吐予防のためにトラディピタントの別個のNDAを提出する予定です。

バンダ・ファーマシューティカルズについて

ヴァンダは、高い未解決の医療ニーズを解決し、患者の生活を改善する革新的な療法の開発と販売に焦点を当てた、世界をリードするグローバルなバイオ医薬品企業です。バンダ・ファーマシューティカルズについては、詳細は以下のウェブサイトをご覧ください。www.vandapharma.com また、Xで@vandapharmaをフォローしてください。

参考文献

 

1.

Carlin, J. L., Polymeropoulos, C., Camilleri万., Lembo, A., Fisher万., Kupersmith, C., Madonick, D., Moszczynski, P., Smieszek, S., Xiao, C., Birznieks, G., およびPolymeropoulos万. H. (2024)。第III相ランダムプラセボ対照試験での糖尿病性および特発性のガストロペアレシス患者におけるトラディピタントの有効性。 Clinical Gastroenterology and Hepatologyオンラインで入手可能： https://www.cghjournal.org/article/S1542-3565(24)00050-8/fulltext

 

2.

Carlin, J. L., Lieberman, V. R., Dahal, A., Keefe万. S., Xiao, C., Birznieks, G., Abell兆. L., Lembo, A., Parkman, H. P., & Polymeropoulos万. H. (2021). 糖尿病性および特発性ガストロペアレシス患者におけるTradipitantの効果と安全性：無作為化、プラセボ対照試験にて。 消化器内科, 160(1), 76–87.e4. オンラインで入手可能： https://doi.org/10.1053/j.gastro.2020.07.029

前向きな見通しに関する注意書き

このプレスリリースにおける様々な声明には、Vandaがガストロペアレシスおよび乗り物酔いの症状の治療のためにtradipitantのFDA承認を目指す計画に関するものを含め、その他の限定されない記述が含まれています。これらは証券法における“前向きな見通し声明”です。歴史的事実以外のすべての記述は、前向きな見通し声明と見なされる可能性があります。前向きな見通し声明は、リスク、状況の変化、不確実性を伴う現在の期待と仮定に基づいています。Vandaの前向きな見通し声明に反映される実際の結果が、Vandaの見通しに基づいて実現する見込みがある重要な要因には、たとえば、tradipitantの運動病の治療のためのNDAを指定された期間内に完成しFDAに提出するためのVandaの能力、およびFDAがtradipitantのNDAに含めるデータパッケージの充分性を評価することが含まれます。したがって、Vandaによって予想される結果や発展が実現することや、実現された場合でも、Vandaに対する期待通りの結果をもたらすことが保証されるわけではありません。このプレスリリースにおける前向きな見通し声明は、Vandaのビジネスと市場に影響を与える様々なリスクや不確実性と共に評価すべきであり、特にVandaの最新の年次報告書の“前向きな見通しに関する注意書き”、“リスク要因”、“財務状況および業績に関する経営陣による議論”セクションで特定されたものとともに検討されるべきです。 10-K, バンダ・ファーマシューティカルズが提出したその後の四半期報告書によると 10-Q, 現在の報告書8-K およびその他の米国証券取引委員会への提出書類は、以下で入手可能です これらの列挙のある手続き、イベント、または開発以外の、過去の事実に基づかないすべての声明は、フォワードルッキングな声明である可能性があります。.

バンダまたはその代理人が行動したすべての書面および口頭の前向きな発言は、ここで含まれているまたは参照されている注意説明書によって全面的に条件付けられています。 バンダは、バンダが行うかまたは代理で行われる前向きな発言に過度に依存しないよう投資家に注意を促しています。 このプレスリリースの情報は、このプレスリリースの日付のみ提供され、バンダは、新しい情報、将来のイベントその他の理由による場合を問わず、法律に定められた範囲を除き、公に前向きな発言を更新または修正する義務を負わないことを特に明示します。

会社連絡先：

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シニア・バイスプレジデント、最高財務責任者および財務担当者

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