附件99.1
美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝批准Vanda用于治疗胃轻瘫的Tradipitant的营销申请。
华盛顿，9月 19, 2024 – Vanda制药公司（Vanda）（纳斯达克：VNDA）今天就其Tradipitant开发项目提供了更新。
2024年9月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝批准Vanda的Tradipitant新药申请（NDA）， 用于胃轻瘫症状的治疗，给予Vanda一封完全回应信（CRL）。
胃轻瘫是一种严重的疾病，其特征是胃排空延迟，伴有严重的恶心、呕吐、难以完成正常饭量等症状，对人们的日常生活和功能有重大影响。胃轻瘫通常与糖尿病相关，但也存在于非糖尿病患者中，并最近与GLP1抑制剂类药物有关。在过去40年中，FDA尚未批准任何有效的治疗方法。
Vanda的Tradipitant申请包括两项安慰剂对照研究的证据，其结果已发表在同行评审期刊上。1,2 疗效的证据还得到了一项大规模开放标签研究的曝光反应数据以及几十名患者在扩大的使用计划中接受治疗多年的实际经验的进一步支持。
CRL构成性质的，通常忽略提供的证据，而是建议Vanda进行额外的研究，这些研究的设计和持续时间与该领域的主要专家的建议不一致，并且不符合该疾病的科学理解和自然病程。
此外，FDA的行动已延迟超过185天，未能满足《食品药品和化妆品法案》规定的要求。《食品药品和化妆品法案》要求FDA审查新药申请，并在提交申请后180天内给出批准或进行听证的机会。在这种情况下，FDA既没有批准，也没有提供听证的机会。
尽管FDA的行动令人失望，但Vanda相信tradipitant申请已满足临床疗效标准，并具有治疗胃轻瘫患者的有利的益风险比。虽然Vanda一再要求FDA召集专家咨询委员会审查申请并就该申请的可批准性向专员提供建议，但FDA拒绝这样做。目前接受tradipitant治疗的一些患者已提交公民请愿，敦促FDA批准tradipitant用于治疗胃轻瘫。
Vanda将继续追求tradipitant的营销授权，并继续支持当前正在为数十名胃轻瘫患者提供服务的扩大使用计划。Vanda鼓励任何对扩大使用有疑问的患者联系我们，邮箱地址为ExpandedAccess@vandapharma.com。
Vanda计划今年晚些时候为预防晕车呕吐提交独立的tradipitant新药申请。
关于万达生物制药公司。
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参考文献
| 1. | Carlin, J. L., Polymeropoulos, C., Camilleri万., Lembo, A., Fisher万., Kupersmith, C., Madonick, D., Moszczynski, P., Smieszek, S., Xiao, C., Birznieks, G., & Polymeropoulos万. H. (2024). tradipitant在糖尿病和特发性胃轻瘫患者中的疗效：III期随机安慰剂对照临床试验。 临床胃肠病学和肝病学。在线查阅： https://www.cghjournal.org/article/S1542-3565(24)00050-8/fulltext |
| 2. | Carlin, J. L., Lieberman, V. R., Dahal, A., Keefe万. S., Xiao, C., Birznieks, G., Abell万亿. L., Lembo, A., Parkman, H. P., & Polymeropoulos万. H. (2021). 一项随机对照试验探讨tradipitant在糖尿病和特发性胃轻瘫患者中的疗效和安全性。 （1），76–87.e4。在线查阅： 胃肠病学。2023年;165（5）。doi：10.1053/j.gastro.2023.07.003 , 160。在线查阅： https://doi.org/10.1053/j.gastro.2020.07.029 |
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