附件99.1
美國食品藥品監督管理局（FDA）拒絕批准Vanda用於治療胃輕癱的Tradipitant的營銷申請。
華盛頓，9月 19, 2024 – Vanda製藥公司（Vanda）（納斯達克：VNDA）今天就其Tradipitant開發項目提供了更新。
2024年9月18日，美國食品藥品監督管理局（FDA）拒絕批准Vanda的Tradipitant新藥申請（NDA）， 用於胃輕癱症狀的治療，給予Vanda一封完全回應信（CRL）。
胃輕癱是一種嚴重的疾病，其特徵是胃排空延遲，伴有嚴重的噁心、嘔吐、難以完成正常飯量等症狀，對人們的日常生活和功能有重大影響。胃輕癱通常與糖尿病相關，但也存在於非糖尿病患者中，並最近與GLP1抑制劑類藥物有關。在過去40年中，FDA尚未批准任何有效的治療方法。
Vanda的Tradipitant申請包括兩項安慰劑對照研究的證據，其結果已發表在同行評審期刊上。1,2 療效的證據還得到了一項大規模開放標籤研究的曝光反應數據以及幾十名患者在擴大的使用計劃中接受治療多年的實際經驗的進一步支持。
CRL構成性質的，通常忽略提供的證據，而是建議Vanda進行額外的研究，這些研究的設計和持續時間與該領域的主要專家的建議不一致，並且不符合該疾病的科學理解和自然病程。
此外，FDA的行動已延遲超過185天，未能滿足《食品藥品和化妝品法案》規定的要求。《食品藥品和化妝品法案》要求FDA審查新藥申請，並在提交申請後180天內給出批准或進行聽證的機會。在這種情況下，FDA既沒有批准，也沒有提供聽證的機會。
儘管FDA的行動令人失望，但Vanda相信tradipitant申請已滿足臨床療效標準，並具有治療胃輕癱患者的有利的益風險比。雖然Vanda一再要求FDA召集專家諮詢委員會審查申請並就該申請的可批准性向專員提供建議，但FDA拒絕這樣做。目前接受tradipitant治療的一些患者已提交公民請願，敦促FDA批准tradipitant用於治療胃輕癱。
Vanda將繼續追求tradipitant的營銷授權，並繼續支持當前正在爲數十名胃輕癱患者提供服務的擴大使用計劃。Vanda鼓勵任何對擴大使用有疑問的患者聯繫我們，郵箱地址爲ExpandedAccess@vandapharma.com。
Vanda計劃今年晚些時候爲預防暈車嘔吐提交獨立的tradipitant新藥申請。
關於萬達生物製藥公司。
Vanda是一家領先的全球生物製藥公司，專注於開發和商業化創新療法，以解決高度未滿足的醫療需求，改善患者生活質量。有關Vanda Pharmaceuticals Inc.的更多信息，請訪問www.vandapharma.com ，並關注我們的X @vandapharma。
參考文獻
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關於前瞻性聲明的注意事項
本新聞稿中的各種聲明，包括但不限於關於萬達計劃追求FDA批准tradipitant治療胃輕癱和暈車症狀的聲明，都是根據《證券法》的「前瞻性聲明」。除了歷史事實陳述之外的所有陳述都是可以被視爲前瞻性聲明。前瞻性聲明是基於當前的期望和假設，涉及風險、環境變化和不確定性。萬達的前瞻性聲明反映的結果與實際情況可能存在重大差異，包括但不限於萬達能否按照指定時間框架完成並向FDA提交tradipitant治療暈車的新藥申請（NDA），以及FDA評估是否通過NDA中包含的數據包的充足性來評估tradipitant的療效。因此，無法保證萬達預期的結果或發展能夠實現，即使實現，也無法保證對萬達產生預期的後果或效果。在本新聞稿中的前瞻性聲明應與影響萬達業務和市場的各種風險和不確定性一起評估，特別是在萬達最近的《年度報告》中「關於前瞻性聲明的注意事項」、「風險因素」和「管理層討論與財務狀況和運營結果」的章節中提到的那些風險和不確定性。 10-K, 根據Vanda隨後的季度報告（表單更新），以及其他提交給美國證券交易委員會的文件，該文件可以在下面鏈接獲取： 10-Q, 當前提交給美國證券交易委員會的報告（表單）8-K 以及其他提交給美國證券交易委員會的文件，這些文件可以在下面鏈接獲取： www.sec.gov.
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