Zevra Therapeutics’ MIPLYFFA™ (arimoclomol)已获得美国食品药品监督管理局批准，可用于治疗尼曼-皮克病C型。

MIPLYFFA是第一个获得FDA批准的治疗尼曼-皮克病C型（NPC）的药物，这是一种极其罕见和进展性的神经退行性疾病 疾病

MIPLYFFA适用于与米格鲁斯坦联合使用，用于治疗成年人和2岁及以上的小儿患者的NPC神经系统症状。

Zevra获得罕见儿科疾病优先审评券，以配合批准

公司推出AmplifyAssist™ 患者支持计划

周一，2024年9月23日早上8:00 EDT 设有会议电话和网络直播。

佛罗里达州庆典 – 2024年9月20日 （全球新闻社）- Zevra Therapeutics, Inc.（纳斯达克GS：ZVRA）（Zevra或公司）是一家商业化阶段罕见疾病治疗公司，今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准MIPLYFFA™（MY-PLY-FAH）（arimoclomol）胶囊作为口服治疗尼曼 - 皮克病C型（NPC）的一种治疗方法。这是FDA批准的第一种NPC药物，MIPLYFFA适用于与米格鲁斯塔合用，用于治疗2岁及以上成人和儿童患者的NPC神经症状。此外，该公司宣布获得了与批准一同的罕见儿科疾病优先审查券（PRV）。

“NPC是一种极为罕见、不断进展的、退行性的、致命的疾病，在今天之前，尚无FDA批准的治疗期权，”Zevra Therapeutics, Inc.的总裁兼首席执行官Neil F. McFarlane说。“MIPLYFFA的批准是NPC患者及其家庭成员在美国的一个重要里程碑。我们对多年来从受到NPC影响的家庭和个人那里得到的不懈支持深表感激，也对倡导团体、研究人员和临床医生的协作努力表示感激。”

在美国，估计有900人患有NPC，其中大约三分之一被诊断为这种极为罕见、不可阻挡的、进展迅速且致命的神经退行性疾病。ⁱ 无论是儿童还是成年人，都可能受到NPC的影响，并呈现出不同的临床表现。表征性的是，患有NPC的人会经历逐渐加重的身体和认知限制，而在语言、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面出现关键的神经损害。

“迄今为止，患有NPC的患者尚无FDA批准的治疗方法来对抗这种具毁灭性的疾病，”国家尼曼-匹克病基金会（NNPDF）的家庭服务经理劳瑞·特纳（Laurie Turner）说道。“30多年来，NNPDF和社区一直在努力寻找NPC的治疗方法，我们对研究人员、临床医生、家庭和Zevra的敬业和承诺而使这一批准成为可能，深表感激。”

“MIPLYFFA的FDA批准对NPC患者和全球NPC社区来说是一个重要时刻。” 伊丽莎白·贝里-克拉维斯博士表示，“RUSH儿科神经科学快速转化研究中心主任，儿科学、神经科学、解剖学与细胞生物学系教授在罗技大学医学中心，” “由于该疾病的复杂性，NPC的有效管理需要多种治疗选项。直到今天，美国还没有经批准的NPC疗法。有了这个标签指示，患者现在将有更多获得治疗的途径，以对抗这种毁灭性疾病。”

MIPLYFFA治疗NPC的批准是基于新药申请(NDA)中的全部数据，包括支持试验终点的额外证据、FDA优选分析以及额外的临床和非临床确证证据。MIPLYFFA的安全性和有效性在12个月的多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中研究，对象为2至19岁的NPC患者。在该试验中，MIPLYFFA组76%的患者和安慰剂组81%的患者都作为例行护理的一部分接受了米格鲁斯他治疗。MIPLYFFA的有效性是通过重新评分的4个领域NPC临床病情严重程度评分(R4DNPCCSS)来评估的。该试验的结果表明：

附加的确认性证据包括来自48个月开放标签延长研究的数据，该研究表明与匹配的美国国立卫生研究院NPC自然史队列相比，获得了改善的结果。

MIPLYFFA口服，每天三次，可随餐或空腹服用，确切剂量因患者体重而异，范围从47毫克到124毫克，由适当患者或照料者配合医疗提供者的随访进行。医疗提供者和患者/照料者应参考MIPLYFFA的完整使用说明，了解MIPLYFFA的正确使用方法。

Zevra将立即启动MIPLYFFA的推出活动，预计将在8至12周内在美国商业上市。

AmplifyAssist的发布^{此款超便携式投影仪使用了最新的 Android TV 界面，而且遥控器还内置了 Google AssistantTM 功能，用户可以非常方便地使用它。} — 为患者提供全面支持

Zevra致力于帮助那些生活受到NPC影响的人克服可能影响他们治疗过程的障碍和挑战。公司今天推出了AmplifyAssist，Zevra的综合患者支持计划。该计划的使命是支持符合条件的患者及其照料者的个人需求。可用资源包括个性化的保险覆盖教育和支持，为符合条件的患者提供的支付和替代资金识别援助^, 产品需求，疾病状态信息和治疗管理咨询，以及定期互动以解决障碍并促进及时处方补充。有关该计划的信息可在MIPLYFFA.com网站上或通过电话获取。AmplifyAssist 团队可通过免费电话(888) 668-4198在早上8点到下午6点之间，与星期一至星期五的Ct时间联系。希望提交处方的医疗保健提供者可以访问MIPLYFFA.com网站，填写处方注册表格，以启动获取治疗的过程。

电话会议和网络研讨会信息：

Zevra Therapeutics, Inc.将于2024年9月23日上午8点ET举行电话会议和音频网络广播，讨论MIPLYFFA的FDA批准情况。音频网络广播的链接可通过公司网站的投资者关系部分https://investors.zevra.com/来访问。要加入电话会议，请使用以下拨入信息：

(800) 267-6316 (美国)

+1 (203) 518- 9783 (国际)

会议ID: ZVRA0923

网络直播的存档将从2024年9月23日上午9点左右开始，在https://investors.zevra.com/上可供90天。

关于 MIPLYFFA™ （arimoclomol）

MIPLYFFA（arimoclomol）增加转录因子Eb（TFEB）和E3（TFE3）的激活，导致协调溶酶体表达和调节（CLEAR）基因的上调。MIPLYFFA还显示能减少人类NPC成纤维细胞溶酶体中未酯化胆固醇。这些发现的临床意义尚未完全理解。MIPLYFFA已获得FDA用于NPC治疗的突破性疗法指定、罕见儿科疾病指定、孤儿药物指定和快速通道指定。MIPLYFFA还进一步获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药物产品指定，用于NPC治疗。

LINZESS（linaclotide）适用于治疗成人肠易激综合征伴便秘（IBS-C）和慢性特发性便秘（CIC），以及6至17岁儿童和青少年的便秘功能障碍（FC）。不知道LINZESS在年龄小于6岁的FC儿童或IBS-C小于18岁的患者中是否安全和有效。

MIPLYFFA适用于与米格鲁斯他联用，治疗2岁及以上的成人和儿童患者的尼曼-皮克病C型（NPC）神经表现。

重要安全信息

过敏反应：

在试验1期间，有关MIPLYFFA治疗的患者报告了过敏反应，如荨麻疹和血管性水肿：两名患者报告出现荨麻疹和血管性水肿（6%），一名患者（3%）在治疗的前两个月内仅出现荨麻疹。对于出现严重过敏反应的患者，请停止使用MIPLYFFA。如果出现轻度或中度过敏反应，请停止使用MIPLYFFA并及时处理。监测患者直至症状消失。

胚胎毒性：

MIPLYFFA可能会导致胚胎和胎儿受损，根据动物繁殖研究结果。建议怀孕的女性注意胎儿潜在风险，并考虑对生育潜力的女性进行妊娠规划和预防。

肌酐增高但不影响肾小球功能：

在MIPLYFFA的临床试验中，与基线相比，血清肌酐平均增加了10%到20%。这些增加主要发生在MIPLYFFA治疗的第一个月，与肾小球功能的变化无关。

MIPLYFFA治疗期间，请使用不基于肌酐的替代措施评估肾功能。停用MIPLYFFA后，肌酐水平会恢复正常。

在接受 米格鲁斯塔 附加治疗的 MIPLYFFA 治疗患者中，最常见的不良反应（≥15%）包括 上呼吸道感染、腹泻和体重降低。 Trial 1 中接受 米格鲁斯塔 附加治疗的 MIPLYFFA 患者中，最常见的不良反应（≥15%）包括 上呼吸道感染、腹泻和体重降低。

MIPLYFFA治疗的患者中有3人（6％）出现了以下导致退出试验1的不良反应：血清肌酐增高（1例患者），进行性荨麻疹和血管性水肿（2例患者）。MIPLYFFA治疗的患者报告的严重不良反应包括荨麻疹和血管性水肿的过敏反应。

要报告疑似不良反应，请联系泽瓦制药公司，拨打免费电话1-844-600-2237或致电FDA 1‑800-FDA-1088或 www.fda.gov/medwatch.

药物相互作用：

Arimoclomol是有机阳离子转运体的抑制剂
2（OCT2）转运体，并可能增加是OCT2底物的药物的暴露。当MIPLYFFA与OCT2底物同时使用时，监测不良反应并减少OCT2底物的剂量.

适用于育龄男女。

根据动物实验结果，MIPLYFFA可能会影响生育能力，增加植入后流失，并减少母体、胎盘和胎儿的重量。

肾功能损伤：

MIPLYFFA的建议剂量与米格鲁斯他联用，在eGFR≥15 mL/minute至<50 mL/minute的患者中，比正常肾功能患者的建议剂量更低（服药频率更低）。

MIPLYFFA口服胶囊有以下几种规格：47毫克，62毫克，93毫克和124毫克。

关于尼曼-匹克病C型（NPC）

尼曼-皮克C型疾病（NPC）是一种极罕见的进行性神经退行性溶酶体贮积病，其特征是机体无法在细胞内转运胆固醇和其他脂质，导致这些物质在各种细胞类型中积累，包括神经元。该疾病是由基因突变所引起的，该突变位于NPC1和NPC2基因中，这两个基因负责制造NPC1和NPC2。 尼曼-皮克C型疾病1型（NPC1）基因或。尼曼-皮克C型疾病2型（NPC2）基因 基因 NPC1基因和页面。NPC2基因 溶酶体蛋白。NPC可以影响儿童和成年人，临床表现各不相同。患有NPC的人可能因身体和认知限制而失去独立性，主要神经系统损害表现为语言、认知、吞咽、行走和精细动作技能方面的问题。疾病诊断通常需要多年时间，疾病进展不可逆转，并经常导致早期死亡。

关于Zevra Therapeutics, Inc.

Zevra Therapeutics, Inc.是一家商业化阶段的罕见病公司，结合科学、数据和患者需求，为那些没有或有限治疗选择的疾病开发转变性疗法。我们的使命是为罕见病患者带来改变生活的疗法。通过独特的数据驱动的研发和商业化策略，公司正在克服复杂的药物开发挑战，使新疗法能够服务罕见病社区。

拓展访问计划由Zevra Therapeutics, Inc.及其关联公司提供，并受该公司的拓展访问计划（EAP）政策的约束，该政策已在其网站上公布。参加这些计划需要符合各个管辖区的法律和法规。是否有资格参加任何此类计划由治疗医生决定。

如需更多信息，请访问www.zevra.com或关注我们在X（前身为Twitter）和LinkedIn上。

关于前瞻性声明的注意事项

本新闻稿可能包含根据1995年《美国私人证券诉讼改革法》的前瞻性陈述。前瞻性陈述包括所有与历史事实或当前事实无关的陈述，包括但不限于关于即将举行的事件或Zevra参与该事件的陈述。前瞻性陈述基于Zevra目前可获得的信息和其当前的计划或期望。它们受到多种已知和未知的不确定因素、风险和其他重要因素的影响，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述中的任何未来结果、业绩或成就明示或暗示的结果存在重大差异。这些及其他重要因素在Zevra的《年度报告》（10-k表格）和截止到2023年12月31日的年度报告，《截止到2024年6月30日的季度报告》，以及Zevra向证券交易委员会提出的其他文件的“风险因素”部分中详细描述。尽管我们可能在将来某个时间决定更新这类前瞻性陈述，但除非法律要求，我们否认有义务这样做，即使随后发生的事件使我们的观点发生变化。虽然我们相信这类前瞻性陈述所反映的期望是合理的，但我们不能保证这类期望将被证明是正确的。这些前瞻性陈述不应被视为代表我们在本新闻发布日期之后任何日期的观点。

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