Zevra Therapeutics’ MIPLYFFA™ (arimoclomol)已獲得美國食品藥品監督管理局批准，可用於治療尼曼-皮克病C型。

MIPLYFFA是第一個獲得FDA批准的治療尼曼-皮克病C型（NPC）的藥物，這是一種極其罕見和進展性的神經退行性疾病 疾病

MIPLYFFA適用於與米格魯斯坦聯合使用，用於治療成年人和2歲及以上的小兒患者的NPC神經系統症狀。

Zevra獲得罕見兒科疾病優先審評券，以配合批准

公司推出AmplifyAssist™ 患者支持計劃

週一，2024年9月23日早上8:00 EDT 設有會議電話和網絡直播。

佛羅里達州慶典 – 2024年9月20日 （全球新聞社）- Zevra Therapeutics, Inc.（納斯達克GS：ZVRA）（Zevra或公司）是一家商業化階段罕見疾病治療公司，今天宣佈美國食品和藥物管理局（FDA）已批准MIPLYFFA™（MY-PLY-FAH）（arimoclomol）膠囊作爲口服治療尼曼 - 皮克病C型（NPC）的一種治療方法。這是FDA批准的第一種NPC藥物，MIPLYFFA適用於與米格魯斯塔合用，用於治療2歲及以上成人和兒童患者的NPC神經症狀。此外，該公司宣佈獲得了與批准一同的罕見兒科疾病優先審查券（PRV）。

「NPC是一種極爲罕見、不斷進展的、退行性的、致命的疾病，在今天之前，尚無FDA批准的治療期權，」Zevra Therapeutics, Inc.的總裁兼首席執行官Neil F. McFarlane說。「MIPLYFFA的批准是NPC患者及其家庭成員在美國的一個重要里程碑。我們對多年來從受到NPC影響的家庭和個人那裏得到的不懈支持深表感激，也對倡導團體、研究人員和臨床醫生的協作努力表示感激。」

在美國，估計有900人患有NPC，其中大約三分之一被診斷爲這種極爲罕見、不可阻擋的、進展迅速且致命的神經退行性疾病。ⁱ 無論是兒童還是成年人，都可能受到NPC的影響，並呈現出不同的臨床表現。表徵性的是，患有NPC的人會經歷逐漸加重的身體和認知限制，而在語言、認知、吞嚥、行走和精細運動技能方面出現關鍵的神經損害。

「迄今爲止，患有NPC的患者尚無FDA批准的治療方法來對抗這種具毀滅性的疾病，」國家尼曼-匹克病基金會（NNPDF）的家庭服務經理勞瑞·特納（Laurie Turner）說道。「30多年來，NNPDF和社區一直在努力尋找NPC的治療方法，我們對研究人員、臨床醫生、家庭和Zevra的敬業和承諾而使這一批准成爲可能，深表感激。」

「MIPLYFFA的FDA批准對NPC患者和全球NPC社區來說是一個重要時刻。」 伊麗莎白·貝里-克拉維斯博士表示，「RUSH兒科神經科學快速轉化研究中心主任，兒科學、神經科學、解剖學與細胞生物學系教授在羅技大學醫學中心，」 「由於該疾病的複雜性，NPC的有效管理需要多種治療選項。直到今天，美國還沒有經批准的NPC療法。有了這個標籤指示，患者現在將有更多獲得治療的途徑，以對抗這種毀滅性疾病。」

MIPLYFFA治療NPC的批准是基於新藥申請(NDA)中的全部數據，包括支持試驗終點的額外證據、FDA優選分析以及額外的臨床和非臨床確證證據。MIPLYFFA的安全性和有效性在12個月的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗中研究，對象爲2至19歲的NPC患者。在該試驗中，MIPLYFFA組76%的患者和安慰劑組81%的患者都作爲例行護理的一部分接受了米格魯斯他治療。MIPLYFFA的有效性是通過重新評分的4個領域NPC臨床病情嚴重程度評分(R4DNPCCSS)來評估的。該試驗的結果表明：

附加的確認性證據包括來自48個月開放標籤延長研究的數據，該研究表明與匹配的美國國立衛生研究院NPC自然史隊列相比，獲得了改善的結果。

MIPLYFFA口服，每天三次，可隨餐或空腹服用，確切劑量因患者體重而異，範圍從47毫克到124毫克，由適當患者或照料者配合醫療提供者的隨訪進行。醫療提供者和患者/照料者應參考MIPLYFFA的完整使用說明，了解MIPLYFFA的正確使用方法。

Zevra將立即啓動MIPLYFFA的推出活動，預計將在8至12周內在美國商業上市。

AmplifyAssist的發佈^{此款超便攜式投影儀使用了最新的 Android TV 界面，而且遙控器還內置了 Google AssistantTM 功能，用戶可以非常方便地使用它。} — 爲患者提供全面支持

Zevra致力於幫助那些生活受到NPC影響的人克服可能影響他們治療過程的障礙和挑戰。公司今天推出了AmplifyAssist，Zevra的綜合患者支持計劃。該計劃的使命是支持符合條件的患者及其照料者的個人需求。可用資源包括個性化的保險覆蓋教育和支持，爲符合條件的患者提供的支付和替代資金識別援助^, 產品需求，疾病狀態信息和治療管理諮詢，以及定期互動以解決障礙並促進及時處方補充。有關該計劃的信息可在MIPLYFFA.com網站上或通過電話獲取。AmplifyAssist 團隊可通過免費電話(888) 668-4198在早上8點到下午6點之間，與星期一至星期五的Ct時間聯繫。希望提交處方的醫療保健提供者可以訪問MIPLYFFA.com網站，填寫處方註冊表格，以啓動獲取治療的過程。

電話會議和網絡研討會信息：

Zevra Therapeutics, Inc.將於2024年9月23日上午8點ET舉行電話會議和音頻網絡廣播，討論MIPLYFFA的FDA批准情況。音頻網絡廣播的鏈接可通過公司網站的投資者關係部分https://investors.zevra.com/來訪問。要加入電話會議，請使用以下撥入信息：

(800) 267-6316 (美國)

+1 (203) 518- 9783 (國際)

會議ID: ZVRA0923

網絡直播的存檔將從2024年9月23日上午9點左右開始，在https://investors.zevra.com/上可供90天。

關於 MIPLYFFA™ （arimoclomol）

MIPLYFFA（arimoclomol）增加轉錄因子Eb（TFEB）和E3（TFE3）的激活，導致協調溶酶體表達和調節（CLEAR）基因的上調。MIPLYFFA還顯示能減少人類NPC成纖維細胞溶酶體中未酯化膽固醇。這些發現的臨床意義尚未完全理解。MIPLYFFA已獲得FDA用於NPC治療的突破性療法指定、罕見兒科疾病指定、孤兒藥物指定和快速通道指定。MIPLYFFA還進一步獲得歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥物產品指定，用於NPC治療。

LINZESS（linaclotide）適用於治療成人腸易激綜合徵伴便秘（IBS-C）和慢性特發性便秘（CIC），以及6至17歲兒童和青少年的便秘功能障礙（FC）。不知道LINZESS在年齡小於6歲的FC兒童或IBS-C小於18歲的患者中是否安全和有效。

MIPLYFFA適用於與米格魯斯他聯用，治療2歲及以上的成人和兒童患者的尼曼-皮克病C型（NPC）神經表現。

重要安全信息

過敏反應：

在試驗1期間，有關MIPLYFFA治療的患者報告了過敏反應，如蕁麻疹和血管性水腫：兩名患者報告出現蕁麻疹和血管性水腫（6%），一名患者（3%）在治療的前兩個月內僅出現蕁麻疹。對於出現嚴重過敏反應的患者，請停止使用MIPLYFFA。如果出現輕度或中度過敏反應，請停止使用MIPLYFFA並及時處理。監測患者直至症狀消失。

胚胎毒性：

MIPLYFFA可能會導致胚胎和胎兒受損，根據動物繁殖研究結果。建議懷孕的女性注意胎兒潛在風險，並考慮對生育潛力的女性進行妊娠規劃和預防。

肌酐增高但不影響腎小球功能：

在MIPLYFFA的臨床試驗中，與基線相比，血清肌酐平均增加了10%到20%。這些增加主要發生在MIPLYFFA治療的第一個月，與腎小球功能的變化無關。

MIPLYFFA治療期間，請使用不基於肌酐的替代措施評估腎功能。停用MIPLYFFA後，肌酐水平會恢復正常。

在接受 米格魯斯塔 附加治療的 MIPLYFFA 治療患者中，最常見的不良反應（≥15%）包括 上呼吸道感染、腹瀉和體重降低。 Trial 1 中接受 米格魯斯塔 附加治療的 MIPLYFFA 患者中，最常見的不良反應（≥15%）包括 上呼吸道感染、腹瀉和體重降低。

MIPLYFFA治療的患者中有3人（6％）出現了以下導致退出試驗1的不良反應：血清肌酐增高（1例患者），進行性蕁麻疹和血管性水腫（2例患者）。MIPLYFFA治療的患者報告的嚴重不良反應包括蕁麻疹和血管性水腫的過敏反應。

要報告疑似不良反應，請聯繫澤瓦製藥公司，撥打免費電話1-844-600-2237或致電FDA 1‑800-FDA-1088或 www.fda.gov/medwatch.

藥物相互作用：

Arimoclomol是有機陽離子轉運體的抑制劑
2（OCT2）轉運體，並可能增加是OCT2底物的藥物的暴露。當MIPLYFFA與OCT2底物同時使用時，監測不良反應並減少OCT2底物的劑量.

適用於育齡男女。

根據動物實驗結果，MIPLYFFA可能會影響生育能力，增加植入後流失，並減少母體、胎盤和胎兒的重量。

腎功能損傷：

MIPLYFFA的建議劑量與米格魯斯他聯用，在eGFR≥15 mL/minute至<50 mL/minute的患者中，比正常腎功能患者的建議劑量更低（服藥頻率更低）。

MIPLYFFA口服膠囊有以下幾種規格：47毫克，62毫克，93毫克和124毫克。

關於尼曼-匹克病C型（NPC）

尼曼-皮克C型疾病（NPC）是一種極罕見的進行性神經退行性溶酶體貯積病，其特徵是機體無法在細胞內轉運膽固醇和其他脂質，導致這些物質在各種細胞類型中積累，包括神經元。該疾病是由基因突變所引起的，該突變位於NPC1和NPC2基因中，這兩個基因負責製造NPC1和NPC2。 尼曼-皮克C型疾病1型（NPC1）基因或。尼曼-皮克C型疾病2型（NPC2）基因 基因 NPC1基因和頁面。NPC2基因 溶酶體蛋白。NPC可以影響兒童和成年人，臨床表現各不相同。患有NPC的人可能因身體和認知限制而失去獨立性，主要神經系統損害表現爲語言、認知、吞嚥、行走和精細動作技能方面的問題。疾病診斷通常需要多年時間，疾病進展不可逆轉，並經常導致早期死亡。

關於Zevra Therapeutics, Inc.

Zevra Therapeutics, Inc.是一家商業化階段的罕見病公司，結合科學、數據和患者需求，爲那些沒有或有限治療選擇的疾病開發轉變性療法。我們的使命是爲罕見病患者帶來改變生活的療法。通過獨特的數據驅動的研發和商業化策略，公司正在克服複雜的藥物開發挑戰，使新療法能夠服務罕見病社區。

拓展訪問計劃由Zevra Therapeutics, Inc.及其關聯公司提供，並受該公司的拓展訪問計劃（EAP）政策的約束，該政策已在其網站上公佈。參加這些計劃需要符合各個管轄區的法律和法規。是否有資格參加任何此類計劃由治療醫生決定。

如需更多信息，請訪問www.zevra.com或關注我們在X（前身爲Twitter）和LinkedIn上。

關於前瞻性聲明的注意事項

本新聞稿可能包含根據1995年《美國私人證券訴訟改革法》的前瞻性陳述。前瞻性陳述包括所有與歷史事實或當前事實無關的陳述，包括但不限於關於即將舉行的事件或Zevra參與該事件的陳述。前瞻性陳述基於Zevra目前可獲得的信息和其當前的計劃或期望。它們受到多種已知和未知的不確定因素、風險和其他重要因素的影響，這些因素可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性陳述中的任何未來結果、業績或成就明示或暗示的結果存在重大差異。這些及其他重要因素在Zevra的《年度報告》（10-k表格）和截止到2023年12月31日的年度報告，《截止到2024年6月30日的季度報告》，以及Zevra向證券交易委員會提出的其他文件的「風險因素」部分中詳細描述。儘管我們可能在將來某個時間決定更新這類前瞻性陳述，但除非法律要求，我們否認有義務這樣做，即使隨後發生的事件使我們的觀點發生變化。雖然我們相信這類前瞻性陳述所反映的期望是合理的，但我們不能保證這類期望將被證明是正確的。這些前瞻性陳述不應被視爲代表我們在本新聞發佈日期之後任何日期的觀點。

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