附录99.1
black diamond therapeutics宣布初步第二期数据，展示BDTX-1535在患有复发EGFRm非小细胞肺癌且表现出广泛经典、非经典和C797S抗药突变的患者中具有强大的抗肿瘤活性。
选择BDTX-1535每日200毫克的剂量进行关键性研发；观察到良好的耐受性特征，并无观察到新的安全信号。
19名患者中，在200毫克剂量下，初步的整体反应率为42%，具有EGFR突变的靶点抗＿＿支撑位
对于前三个部分反应患者，鼓舞人心的持久性达到约8个月或更长；19位患者中有14位继续接受治疗
预计于2025年第一季度收到有关注册途径的监管反馈。
BDTX-1535在非小细胞肺癌一线治疗中的初步结果 预计于2025年第一季看到非经典EGFR突变的患者
剑桥，麻省。，2024年9月23日（GLOBE NEWSWIRE）- black diamond therapeutics， Inc.（纳斯达克：BDTX），一家临床阶段的肿瘤学公司，开发针对带有致癌基因突变家族的MasterKey疗法，治疗癌症患者，今天报告了BDTX-1535在病患中的初期2期数据，显示对已经复发/难治的表皮生长因子受体（EGFR）突变（EGFRm）非小细胞肺癌（NSCLC）患者的鼓舞人心的临床反应和持久性。
“病人经常出现对奥西米替尼的支撑位 随着出现靶向耐药性EGFR突变，” 金刚石医疗的首席医学官Sergey Yurasov D.博士说道。 “我们的初步2期数据显示BDTX-1535具有为这些患者提供持久反应的潜力。”
对于EGFRm NSCLC复发患者而言，治疗期权有限，化疗效果有限且毒性显著，而BDTX-1535的初期2期数据看起来很有希望，Danny Nguyen医学博士表示。 作为希望城市医学肿瘤学与治疗研究系助理临床教授，Danny Nguyen医学博士表示：“对于在奥西米替尼治疗中进展的患者以及新诊断的非经典突变患者，需要一种有效且耐受性好的口服疗法，医疗需求尚未得到满足。”
第二阶段初步资料概述：
该II期临床试验于2023年8月开始，招募了EGFR非典型突变（NCMs）（队列1）患者和C797S耐药突变患者（队列2）复发/难治患者。安全性评估和剂量选择基于前40名被随机分配接受BDTX-1535每日一次100毫克或200毫克的患者，跨越两个队列。初步反应率和持久性在2024年8月17日的截止日期中评估了200毫克的27名患者，包括符合方案资格标准的22名可评估反应的患者。
主要观点：
| ● | 每日选择200毫克进行关键临床研究开发。 剂量的选择主要是基于100毫克的20名患者和200毫克的20名患者的药物动力学、安全性和耐受性数据。 |
| ● | 在200毫克时有良好的耐受性概况，与先前BDTX-1535临床数据一致。 大多数不良事件是轻微或中等，并且没有观察到新的安全信号。最常见的靶向治疗相关不良事件是皮疹（70%）和腹泻（35%）。有2例3级皮疹，没有报告出现4级皮疹或3/4级腹泻的情况。 |
| ● | 19名患者中达到42%的初步目标反应率（ORR）。 对于22名评估反应的患者，初步ORR为36%。这22名患者中，有19名表达已知的奥西米替尼耐药突变：C797S或P-loop alpha-C螺旋压缩（PACC，NCM的一个主要亚型）。在这19名患者中，有8名取得了反应（42%）：其中5名确认为部分反应（PR），包括1名患者在8个月时从PR转变为未确认的完全反应（CR）（等待确认性扫描）；另外3名在第一次扫描中未确认为PR，正在等待确认性扫描。另外9名患者经历了稳定病情。 |
| ● | 观察到鼓舞人心的持久性表现，在首3名部分反应（PR）病患中，反应持续时间（DOR）大约为8个月或更长；19 名患者中有14人持续接受治疗。 平均追踪时间为4.7个月。 |
“我们很高兴看到重要的第2期临床活动和耐受性与我们第1期结果一致，”Black Diamond Therapeutics首席执行官Mark Velleca博士说。“我们相信在循环设定中观察到的活动可以转化为第一线设定中的强大临床效益，我们期待在2025年第一季度分享我们对新诊断患者试验的数据。”
黑色金刚石继续招募第二线和第三线的患者，以及具有非经典EGFR突变的患者进行第一线治疗。在2025年Q1，公司预计披露第一线组初步结果，并根据FDA的反馈概述在循环设定中的潜在注册途径。
关于BDTX-1535
BDTX-1535是一种口服、穿透血脑屏障的MasterKey抑制剂，在NSCLC中抑制致癌EGFR突变，包括经典驱动突变、非经典驱动突变和获得性抗药性C797S突变。BDTX-1535是第四代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），根据临床前数据，强力抑制超过50种在多组NSCLC患者中表达的致癌EGFR突变，在多条治疗线上。根据临床前数据，BDTX-1535还抑制EGFR细胞外区突变和在胶质母细胞瘤（GBM）中常见的变异，并避免了早期可逆TKIs观察到的悖论激活。BDTX-1535在GBM患者中的“机会之窗”试验正在进行中（NCT06072586）和在NSCLC患者中进行的2期试验（NCT05256290).
有关black diamond therapeutics
black diamond therapeutics 是一家处于临床阶段的肿瘤学公司，开发 MasterKey 疗法，针对患有癌症的患者的癌基因突变家族。该公司的 MasterKey 疗法旨在应对广泛定义的肿瘤、克服支撑位、减少野生型介导的毒性，并且有脑透过性，以治疗中枢神经系统疾病。该公司正在推进两项临床阶段项目：BDTX-1535，一种有脑透过性的第四代 EGFR MasterKey 抑制剂，针对 EGFR 突变 NSCLC 和 GBm，以及 BDTX-4933，一种有脑透过性的 RAF MasterKey 抑制剂，针对实体肿瘤中的 KRAS、NRAS 和 BRAF 突变。欲了解更多信息，请访问 www.blackdiamondtherapeutics.com。
前瞻性陈述
本新闻稿中包含的关于非历史事实的描述属于「前瞻性声明」，依据1995年《私人证券诉讼改革法案》的定义。由于这类声明存在风险和不确定性，实际结果可能与这些前瞻性声明所表达或暗示的结果存在重大差异。这些声明包括但不限于有关BDTX-1535有望解决复发性非小细胞肺癌患者和新诊断的非典型EGFR突变非小细胞肺癌患者的未满足医疗需求，以及受益于多线治疗的NSCLC患者；BDTX-1535的持续开发和推进，包括进行中的临床试验以及在NSCLC患者和复发性GBM患者中的BDTX-1535临床更新时机；BDTX-1535在NSCLC中获得监管反馈和潜在注册路径的预期时间；该公司产品候选品在市场机遇方面的估计；以及BDTX-1535在NSCLC中的潜在未来发展计划。本新闻稿中的一切前瞻性声明均基于管理层对未来事件的当前预期，并受到一系列可能导致实际结果与这些前瞻性声明所陈述或暗示的结果存在重大差异且不利的风险和不确定性影响。构成前瞻性声明不确定性的风险和不确定性包括所列在其2023年12月31日截至的《10-k表格年度报告》中以及之后向美国证券交易委员会提交的后续备案中规定的那些风险和不确定性。本新闻稿中包含的所有前瞻性声明仅反映发表时的情况。该公司无义务更新此类声明以反映发生于其发表时之后的事件或存在的情况。
联络人
对于投资者：
Mario Corso，投资者关系总监，black diamond therapeutics
mcorso@bdtx.com
媒体：
media@bdtx.com