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uniQure宣佈獲得孤兒藥資格
AMt-191用於治療法布里病

馬薩諸塞州列克星頓和荷蘭阿姆斯特丹， 2024年9月23日 — uniQure N.V. (納斯達克: QURE)，一家領先的基因治療公司，致力於爲嚴重醫療需求的患者提供變革性治療，今天宣佈美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予AMt-191孤兒藥資格，這是uniQure針對法布里病的臨床研究基因療法，法布里病是一種罕見的遺傳性疾病。2024年8月，uniQure宣佈在其美國多中心開放標籤的I/IIa期臨床試驗中給第一名患者用藥。

uniQure首席醫療官Walid Abi-Saab萬.D.表示：「這一重要的資格認證強調了像AMt-191這樣的新基因療法對法布里病患者的需求，考慮到當前慢性治療的效果不佳，AMt-191有可能帶來顯著的好處。這個資格認證支持我們的I/IIa期臨床試驗，我們期待快速生成臨床概念驗證數據，並在2025年提供初步數據。」

在法布里病患者中，α-半乳糖苷酶α(GLA)基因中的致病變異導致α-半乳糖苷酶A(aGAL-A)酶缺乏，這反過來導致多種細胞類型（包括腎臟和心臟細胞）中脂質的逐漸積累，最終導致多系統疾病。AMt-191是一種一次性靜脈注射的試驗性AAV5基因療法，使用一種專有的高效促使劑來傳遞GLA轉基因，旨在靶向肝臟產生GLA蛋白。

AMt-191的第一/二期臨床試驗將在美國進行。該多中心、開放標籤試驗由兩個組別組成，每組最多有六名成年男性患者：一個低劑量組爲6x10¹³ gc/kg，一個高劑量組爲3x10¹⁴ gc/kg，通過一次性靜脈輸注給藥。患者將繼續接受常規的酶替代療法，直到滿足停藥標準，並將接受24個月的隨訪。試驗將通過測量溶酶體酶aGLA-A的表達來探索安全性、耐受性和早期療效的跡象。更多詳細信息可訪問www.clinicaltrials.gov (NCT06270316)。

FDA的孤兒藥認證爲正在開發的稀有疾病的研究藥物提供了一種特殊狀態，這些疾病在美國被認爲僅影響最多20萬人。孤兒藥狀態提供了某些激勵措施，包括稅收抵免、贈款和臨床試驗某些行政費用的豁免，以及在藥物獲批後，美國的七年市場獨佔權。

關於法布里病

法布里病是一種X連鎖的 遺傳性疾病，因GLA缺乏而導致。根據2020年《療法與臨床風險管理雜誌》上發表的研究，流行率估計在40,000人至117,000人之間。目前，法布里病的標準治療是每兩週進行一次酶替代治療，由於交叉糾正能力差，許多患者的效果有限，特別是在腎臟和心臟等靶器官的底物清除效率不高。

關於uniQure

uniQure正在兌現基因療法的承諾——單次治療可能帶來治癒效果。uniQure針對血友病B的基因療法獲得批准，這是基於十多年研究的歷史性成就。

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研究和臨床開發的進展代表了基因醫學領域的重要里程碑，爲患有血友病的患者帶來了新的治療方法。uniQure目前正在推進一系列專有基因治療的管線，旨在治療亨廷頓病、難治性顳葉癲癇、肌肉萎縮側索硬化症、法布里病以及其他嚴重疾病。 www.uniQure.com

uniQure前瞻性聲明

本新聞稿包含前瞻性聲明。除歷史事實聲明外，所有聲明均爲前瞻性聲明，這些聲明通常通過「預期」、「相信」、「可能」、「建立」、「估計」、「期待」、「目標」、「打算」、「期待」、「或許」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「尋求」、「應該」、「將」、「會」和類似表達來表明。這些前瞻性聲明基於管理層的信念和假設以及管理層在本新聞稿發佈之日可獲得的信息。這些前瞻性聲明的例子包括但不限於關於公司在法布里病的開放標籤美國I/IIa期臨床試驗中初步臨床和概念驗證數據的可用性；公司計劃在2025年宣佈初步臨床數據；以及AMt-191試驗設計及其與當前臨床開發的其他法布里項目的差異化特徵。這些前瞻性聲明所預期的公司的實際結果可能因多種原因而大幅不同。這些風險和不確定性包括但不限於與公司臨床項目的時間安排和推進相關的風險；公司與監管機構的互動，可能會影響臨床試驗的啓動、時間安排和進展以及審批路徑；與公司重組計劃實施相關的風險；公司在計劃裁員後繼續構建和維護實現目標所需的公司基礎設施和人員的能力；公司在管理當前和未來臨床試驗及監管流程方面的有效性；基因治療的持續開發和接受；公司在臨床試驗中證明其基因治療候選藥物的治療效益的能力；公司獲取、維持和保護知識產權的能力；以及公司爲其運營提供資金和在必要時籌集額外資本的能力。這些風險和不確定性在公司定期向美國證券交易委員會(「SEC」)的提交文件中的「風險因素」標題下進行了更詳細的描述，包括其於2024年2月28日提交的10-K表格年報，2024年5月7日和2024年8月1日提交的10-Q表格季度報，以及公司不時向SEC提交的其他文件。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應該過度依賴這些前瞻性聲明，公司對更新這些前瞻性聲明不承擔任何義務，即使將來有新信息可用。

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