crinetics已提交新药申请，用于治疗肢端肥大症的帕尔托生

圣地亚哥 - 2024年9月26日 – crinetics制药有限公司。 （纳斯达克: crinetics）今天宣布向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一项新药申请（NDA），申请用于艾克罗美欣的首个每日一次口服靶向生长抑素受体2非肽类激动剂的长期治疗和维持疗法。

“这次NDA提交使我们离为患有肢端肥大症的患者提供新一代治疗方案的目标更近了一步，”crinetics的创始人兼首席执行官Scott Struthers博士表示。“基于第3阶段PATHFNDR项目的全面数据，我们对这一潜在进展的意义感到兴奋，不仅对肢端肥大症社区具有重要意义，也代表了Crinetics作为一家公司的价值。Paltusotine是深度、创新管线的主要候选药物——首批经过公司内部精心设计的用于改善受多种内分泌疾病影响的人们生活的治疗候选药物之一。”

NDA受到18项临床试验数据支持，包括两项第3期试验，评估paltusotine用于治疗医学未治疗和治疗过的肢端肥大症患者。两项第3期研究均达到所有主要和次要终点。与安慰剂相比，paltusotine治疗耐受良好，并导致生化控制和患者报告的症状控制。

crinetics预计将在十二月收到FDA关于NDA提交状态的通知。

关于帕图索汀

crinetics的首席开发候选药物paltusotine是第一个完成了垂体嗜铬细胞瘤（acromegaly）第3期临床开发并正在进行与神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征第2期临床开发的口服每日一次的选择性靶向生长抑素受体2型（SST2）非肽激动剂。该药物由crinetics设计，旨在提供垂体嗜铬细胞瘤的口服每日一次的可靠和一致控制选择。在第3期研究中，口服每日一次的paltusotine在从每月注射药物转换的垂体嗜铬细胞瘤患者（PATHFNDR-1）中维持了IGF-1水平和症状控制，并在未接受药物治疗的垂体嗜铬细胞瘤患者（PATHFNDR-2）中迅速降低了IGF-1水平和症状负担。IGF-1是内分泌学家用来管理垂体嗜铬细胞瘤患者的主要生物标志物。来自类癌综合征第2期研究的结果将为paltusotine提供一个机会，潜在地在与神经内分泌肿瘤患者症状治疗相关的另一个重要指征的第3期试验中展示其效用。

关于Acromegaly

嗜酸细胞白血病 是一种严重的罕见疾病，通常由垂体腺瘤引起，垂体腺瘤是垂体中分泌生长激素(GH)的良性肿瘤。过多的GH分泌会引起肝脏过多分泌类胰岛素生长因子-1(IGF-1)。持续暴露于增高水平的IGF-1和GH会导致渐进性和严重的全身并发症，通常导致骨骼、关节、心血管、代谢、脑血管或呼吸系统疾病。肢端肥大症症状包括头痛、关节疼痛、疲劳、睡眠呼吸暂停症、严重出汗、多汗/油腻皮肤、骨骼和软骨过度生长、手和脚异常生长、心脏、肝脏和其他器官肿大及面部特征改变。未经控制的肢端肥大症会导致增加的死亡率，对日常功能和生活质量造成严重影响。

对于大部分罹患嗜钠细胞瘤的人来说，如有可能，手术切除是优先选择的初始治疗方法。对于那些不适合手术的人或手术未能达到治疗目标的人，则使用药物疗法。大约有50%的嗜钠细胞瘤患者被证实

药物治疗候选人。可注射的生长抑素受体配体是最常见的初始药物治疗；然而，这些药物需要每月用大规模针头注射，常常伴随疼痛、注射部位反应，对患者的生活造成了更大负担。

关于Crinetics Pharmaceuticals
crinetics药品是一家专注于内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新疗法的发现、开发和商业化的临床阶段药品公司。Crinetics的首席研发候选药, paltusotine是第一个经过第3期临床开发用于肢端肥大症的口服、每日一次、选择性靶向生长抑素受体2（SST2）非肽激动剂的调查性药物，目前正在进行第2期临床开发，用于神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征。Crinetics还正在研发atumelnant（CRN04894），这是一种调查性的、开发中的口服副肾皮质激素拮抗剂，目前正在进行用于先天性肾上腺增生和库欣氏病的第2期临床研究。该公司所有候选药物均采用口服给药，是源于内部药物发现工作的口服给药、小分子新化合物，包括额外的发现项目，用于解决各种内分泌疾病，如甲状旁腺功能亢进症、多囊肾病、Graves病（包括甲状腺眼病）、糖尿病、肥胖和 GPCR靶向的肿瘤适应症。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据1933年证券法第27A条修正案和1934年证券交易法第21E条修正案的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的除历史事实陈述外的所有陈述均属前瞻性陈述，包括关于FDA就用于治疗或维持美国肢端肥大症治疗的paltusotine的新药申请提交状态通知预期时间，以及如果获批paltusotine的商业上市计划和时间表，或者作为类癌综合征治疗的paltusotine获得监管批准的潜在途径的陈述。在某些情况下，您可以根据“可能”，“将会”，“应当”，“期望”，“计划”，“预期”，“可能”，“打算”，“目标”，“项目”，“考虑”，“相信”，“估计”，“预测”，“潜在”，“即将”，或“继续”或这些术语的否定形式或其他类似表述来识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述只针对本新闻稿发布日期作出，并受一系列风险，不确定性和假设的影响，包括但不限于我们报告的初始或首期数据可能会在完成临床研究相关数据的全面审查或更全面审查后发生变化，这些数据可能无法准确反映临床研究的完整结果，FDA和其他监管当局可能不同意我们对这些结果的解释；我们可能无法获得，维持和执行专利和其他知识产权，保护这些权利可能非常困难或昂贵；地缘政治事件可能会干扰Crinetics的业务以及其依赖的第三方（包括延迟或以其他方式干扰其临床研究和临床前研究、制造和供应链或减缓员工生产力）；公司产品候选药物的意外不良副作用或疗效不足可能限制其开发、监管批准和/或商业化；公司在产品制造、研究、临床前和临床测试方面依赖第三方；美国和外国国家的监管发展；研究、开发和监管审查的时间和结果是不确定的，Crinetics的药物候选可能无法在开发中取得进展或获得营销批准；任何超出我们控制范围之外的地缘政治发展对我们业务的未来影响；以及公司在美国证券交易委员会（SEC）定期报告中描述的其他风险和不确定性。公司前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预期的结果有实质性差异。有关Crinetics面临风险的更多信息，请参阅Crinetics在SEC的定期报告中的“风险因素”部分，包括其截至2023年12月31日的年度报告的表单10-K以及截至2024年3月31日和6月30日的季度报告的表单10-Q。请谨慎对待这些前瞻性陈述，它们仅适用于本日期。

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