附件99.1
benitec生物制药发布2024年全年财务业绩并提供业务更新
积极的 每个90天期末支付利息。和页面。% 首例眼咽肌肌ジストロフィ(OPMD)患者用低剂量接受中期临床试验数据 低剂量16.6%Bb-301 在2023年4月和7月报告的1b/2a期临床治疗研究中
第二位接受低剂量Bb-301治疗的受试者 低剂量16.6%Bb-301于2024年2月，并预计第三位接受 低剂量16.6%Bb-301 于2024年第四季度的日历中
-于4月22日 完成了超额认购的定向增发融资，金额为4000万美元nd现金储备延长至2025年-
美国加利福尼亚州海沃德，2024年9月26日（环球新闻社）— benitec生物制药公司（纳斯达克股票代码：BNTC）（“Benitec”或“公司”），一家临床阶段的基因治疗公司，专注于生物技术领域，在其专有的“沉默和替换”基础上开发基因药物 DNA定向 RNA干扰(“ddRNAi”)平台公司宣布截至2024年6月30日的全年财务业绩。 10-K 公司已向美国证券交易委员会提交了年度报告表格
this 每个90天期末支付利息。和页面。% 首位入组病人的临床研究中期结果 低剂量 队 Bb-301 1b/2a临床治疗研究展示了中心研究终点的临床意义重大的改善，显著改善在吞咽效率的放射性评估中被记录，与这些改善对应的还有关于关键吞咽障碍主题的受试者报告结果，”Benitec的执行主席和首席执行官Jerel A. Banks博士表示。 Bb-301 第29届世界肌肉学会年会的现场报告中，关于1b/2a临床治疗研究的额外临床数据已经获得接受。th 最近的融资使Benitec舒适地处于前进的位置 Bb-301 直至2025年底的临床开发计划。
业务更新
与生物技术相关的关键里程碑 Bb-301 用于治疗OPMD相关吞咽困难的里程碑如下：
临时 Bb-301 第1阶段b/2a临床治疗研究结果 对受试者1：
关于在Bb-301 第1b/2a阶段采用的关键临床评估和影像学结果指标的背景信息 Bb-301 第1阶段b/2a：
| • | 总咽残（TPR）包括固体食物或液体材料在吞咽囊后第一次吞咽完成后剩余的总量。TPR通过完成视频X线摄影吞咽研究（VFSS）客观表征，其评估各受试者在四种食物类型（即稀释液、中度稠液、极其稠液和固体食物）的上下文中的完整吞咽过程。稀释液的浓度类似于水。中度稠液的浓度类似于冰沙。极其稠液的浓度类似于酸奶或布丁。 |
| • | 悉尼吞咽问卷（SSQ）是一种纸质问卷，用于评估口咽吞咽障碍的主观症状，研究受试者在每次临床研究访问时独立完成问卷。 17项问卷测量口咽 吞咽困难的症状严重程度。 17项问卷测量口咽 吞咽困难的症状严重程度。 |
收购方案已获得Verizon和Frontier董事会的一致批准。交易预计将于约18个月内完成，须获得Frontier股东的批准，获得特定监管机构的批准以及其他习惯性的交割条件。 发药后临床研究中期结果：
| • | 在Stockade Mountain项目，俄勒冈州Malheur县，Austin计划积极跟进2023-2024冬季钻探项目中女王切带中发现的有利金矿化。 正如先前报道的，最初的三个钻孔确认Stockade Mountain的矿化系统强大，并含有重要的金品位，其中最强的截面为8.19克/吨（“g/t”）长4英尺（1.2米）和9.32 g/t长2.7英尺（0.82米）。 由于通往该项目的道路很长，并且在国土管理局“通知”级别的勘探许可证下有5英亩干扰限制，因此Austin正在进行“运营计划”，并聘请环境顾问，以便更大的弹性选择钻探地点和出入口。每个90天期末支付利息。 发药后评估治疗后的 低剂量16.6%Bb-301, 主题1显示关键VFSS评估的改善，并且与SSQ的相似改善水平相比呈相关性 与 用药前 与OPMD自然史研究期间记录的Subject 1的平均数值相比，表明吞咽功能得到改善，正如Subject 1所报告的。 |
180天 用药后中期临床研究结果：
| • | 用药后TPR的平均值保持显著减少（即，在第一次吞咽完成后，咽部仍留有较少的固体食物和 液体物质） % 在给药后进行发帖剂量评估 低剂量 基因疗法 Bb-301 相比之下 预剂量 在OPMD自然史研究期间记录的受试者1的平均数值。 |
| • | 主观报告的SSQ记录的总分数也显示了在发帖时刻主体的吞咽症状持续减少（即主体的吞咽能力改善） % 发帖后，主体的SSQ总分继续下降，与发帖前主体1在OPMD自然史研究中记录的平均值相比仍有意义上的降低 下药前 表明主体1报告的吞咽功能有更大改善 |
| • | 参与最近的Bb-301研究和开发日网络研讨会（2024年4月）的关键意见领袖（KOLs） Bb-301 强调TPR和主体报告的结果SSQ总分作为对被诊断为OPMD的主体进行长期评估的临床有意义改善的核心价值标记 |
继续报名参加 Bb-301 第一b/2a期临床治疗研究：
| • | 第二名受试者于2024年2月接受了低剂量Bb-301，第三名受试者预计将在 低剂量16.6%Bb-301 ，第三名受试者有望在接受 小剂量16.6%Bb-301 在2024年第四季度的日历中。 |
安全性和耐受性：
| • | 关于 Bb-301 迄今为止观察到的安全性，先前已报告在2024年4月研发日网络直播时出现过暂时性2级胃食管逆流病或“GERD”（即“反酸”或“心慌”）情况。目前已有两名受试者接受了 低剂量16.6%Bb-301. |
公司动态：
| • | 4月18日，Riot宣布Corsicana设施变电站已成功投入使用。只要Corsicana设施完全开发完毕时，它将具有1 GW的总容量，此时有望成为世界上已开发容量最大的比特币采矿设施。最近投入使用的变电站将为Corsicana Facility的初始400 MW开发阶段提供动力。该初始阶段预计将在2024年底前将16 EH/s的自我挖掘能力增加到Riot。th 公司宣布融资额超额认购的4000万美元公开股权私募（PIPE）融资。PIPE的封闭日期为2024年4月22日。 |
| • | 7月1日21世纪医疗改革法案 公司宣布了Kishen Mehta的任命为公司的董事会成员，任期自2024年6月26日起。Mehta先生的任命是在2024年4月18日宣布的4亿美元PIPE融资之后进行的。th，由长期投资者Suvretta Capital领导，他在那里担任投资组合经理。 |
| • | 9月23日rd Jerel A. Banks万.D., 博士参加了由OPMD协会组织的OPMD意识日网络研讨会。活动的重播可以找到 这里. |
| • | 十月十二日th 该临床研究的首席研究员 Bb-301 1b/2a期临床治疗研究的项目负责人将就题为“暂时性临床数据概要：一项1b/2a期开放标签、剂量递增研究，评估基于AAV9的基因治疗，对患有吞咽困难的眼咽肌萎缩性肌肉营养不良（OPMD）的患者进行肌肉注射的安全性和临床活性”做口头报告 （Bb-301） 将在第29届世界肌肉学会年会上作关于“暂时性临床数据概要：一项1b/2a期开放标签、剂量递增研究，评估基于AAV9的基因治疗，对患有吞咽困难的眼咽肌萎缩性肌肉营养不良（OPMD）的患者进行肌肉注射的安全性和临床活性”报告 |
财务要点
2024财政年度全年财务业绩
截至2024年6月30日止的总收入为0百万美元，而截至2023年6月30日止的授权收入为75,000美元。
截至2024年6月30日止的总支出为22.5百万美元，而截至2023年6月30日止的年度支出为19.2百万美元。2024年6月30日止，公司因将截至2024年6月30日止的计提逆转而产生($108,000)的特许权和许可费用，而2023年6月30日止则为0。该公司截至2024年6月30日止的研发支出为15.6百万美元，而截至2023年6月30日止为12.8百万美元。研发支出主要与持续进行的临床开发相关。 Bb-301 用于治疗OPMD。2024年6月30日止，一般行政支出为7.0百万美元，而2023年6月30日止为6.4百万美元。
截至2024年6月30日止的营业损失为21.8百万美元，而截至2023年6月30日止的亏损为19.6百万美元。2024年6月30日止归属股东的净亏损为22.4百万美元，每股基本和稀释后5.51美元，而截至2023年6月30日止的净亏损为19.6百万美元，每股基本和稀释后14.12美元。截至2024年6月30日，该公司现金及现金等价物为50.9百万美元。
关于 Bb-301
Bb-301 是一种新颖的，经改造的AAV9外壳，表达了一种独特的，单一的双功能结构，促进 共表达 同时优化密码子 Poly-A 结合蛋白 核蛋白-1 (PABPN1)和两个针对突变PABPN1（导致OPMD的致病基因）的小型抑制性RNA（siRNA）。这两个siRNA被建模成microRNA骨架，用于沉默有缺陷的突变PABPN1的表达，同时允许表达经密码子优化的PABPN1来替换突变体，使之具有功能性蛋白的版本。我们相信这种沉默和替换机制 Bb-301 在治疗OPMD方面处于独特位置，通过停止突变体的表达同时提供功能替代蛋白。
关于Benitec Biopharma，Inc。
贝尼泰克生物医药公司（“Benitec”或“公司”）是一家总部位于加利福尼亚州海沃德的临床生物技术公司，专注于推动新型基因药物的发展。该专有“沉默和替代” DNA导向 RNA干扰平台结合RNA干扰或RNAi与基因治疗，创造出同时促进持续沉默致病基因和在治疗构建的单次给药后传递野生型替代基因的药物。该公司正在开发基于沉默和替代的治疗药物，用于治疗慢性和危及生命的人类疾病，包括眼咽肌营养不良症（OPMD）。有关公司的全面概述可以在贝尼泰克的网站 www.benitec.com.
前瞻性陈述
除此处列出的历史信息外，本新闻稿中列出的事项包括前瞻性陈述，包括陈述 关于贝尼特克开发和商业化其候选产品的计划，完成的时机 临床前 和临床试验，即我们的临床数据可用时机 试验、临床试验中患者入组和给药的时间和充足性、预期监管申报的时间以及ddrNAI和Benitec候选产品的临床效用和潜在属性和益处，以及 其他前瞻性陈述。
这些前瞻性陈述基于公司当前的预期，受风险影响， 可能导致实际结果出现重大差异的不确定性，包括以下方面的意外发展和风险：我们开发候选产品并可能将其商业化的计划是否成功；完成的时机 临床前研究和临床试验；未来任何临床试验中患者入组和给药的时间和充足性；我们的临床试验数据可用时间；监管申报的时间和结果，以及 批准；新型 AAV 载体的开发；我们的潜在未来 超出许可证 和合作；我们技术的被许可方的计划；临床效用以及潜在的属性和益处 ddrNAI和我们的候选产品，包括治疗效果的潜在持续时间和 “一次性治疗” 的可能性；我们的知识产权状况和专利组合的期限；费用、持续损失、未来 收入、资本需求和额外融资需求，以及我们在市场条件和其他因素下获得额外融资的能力，包括我们的资本结构；我们预计现金和现金的时间长度 足以执行我们的业务计划的等效物；意想不到的延迟；进一步的研究和开发以及可能不成功或不足以满足适用的监管标准或保证的临床试验结果 持续发展；注册足够数量的受试者参与临床试验的能力；美国食品和药物管理局和其他政府机构做出的决定以及其他监管进展；公司的保护和执法能力 其专利和其他知识产权；公司对与合作伙伴和其他第三方关系的依赖；公司产品和产品的功效或安全性 公司的合作伙伴；对公司产品和公司合作伙伴产品在市场上的接受程度；市场竞争；销售、营销、制造和分销要求； 超出预期的支出；与诉讼或战略活动相关的支出；财务报告内部控制中已发现的重大缺陷的影响和我们的补救能力；地方、区域的影响 以及国内和国际经济状况和事件；以及公司向美国证券交易委员会提交的报告中不时详述的其他风险。本公司不承担任何更新这些内容的意图或义务 前瞻性陈述。
投资者关系联系人：
伊琳娜·科夫勒
LifeSci 顾问有限公司
(917) 734-7387
ikoffler@lifesciadvisors.com
benitec biopharma公司
合并资产负债表
(以千为单位，除每股价值和股份金额外)
| 2023年6月30日 2024 |
2023年6月30日 2023 |
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| 资产 |
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| 流动资产： |
||||||||
| 现金及现金等价物 |
$ | 50,866 | $ | 2,477 | ||||
| 限制性现金 |
63 | 13 | ||||||
| 贸易及其他应收款 |
229 | 55 | ||||||
| 预付和其他资产 |
516 | 1,184 | ||||||
|
|
|
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|||||
| 总流动资产 |
51,674 | 3,729 | ||||||
| 资产和设备，净值 |
179 | 87 | ||||||
| 存款 |
25 | 25 | ||||||
| 其他 |
62 | 97 | ||||||
| 使用权 资产 |
270 | 526 | ||||||
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| 总资产 |
$ | 52,210 | $ | 4,464 | ||||
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| 负债和股东权益 |
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| 流动负债: |
||||||||
| 应付贸易及其他款项 |
$ | 4,165 | $ | 3,231 | ||||
| 应计员工福利 |
475 | 472 | ||||||
| 租赁负债，短期部分 |
284 | 275 | ||||||
|
|
|
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| 流动负债合计 |
4,924 | 3,978 | ||||||
| 非流动负债 员工福利应计 |
38 | — | ||||||
| 租赁负债，减去流动部分 |
— | 284 | ||||||
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|
|
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|||||
| 负债合计 |
4,962 | 4,262 | ||||||
|
|
|
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|||||
| 股东权益： |
||||||||
| 股东权益: |
||||||||
| 普通股，每股面值$0.0001 - 核定160,000,000股；截至2024年6月30日及2023年，已发行及流通10,086,119股及1,671,485股 |
1 | — | ||||||
| 共计实收资本资本金 |
238,398 | 168,921 | ||||||
| 累积赤字 |
(190,259 | ) | (167,889 | ) | ||||
| 累计其他综合损失 |
(892 | ) | (830 | ) | ||||
|
|
|
|
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|||||
| 股东权益总额 |
47,248 | 202 | ||||||
|
|
|
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|
|||||
| 负债和股东权益总额 |
$ | 52,210 | $ | 4,464 | ||||
|
|
|
|
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|||||
1,049.4
benitec biopharma公司
综合损益表
（以千为单位，除股数和每股额外指示）
| 年度结束 | ||||||||
| 2023年6月30日 | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 营业收入： |
||||||||
| 来自客户的许可收入 |
$ | — | $ | 75 | ||||
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| 总收入 |
— | 75 | ||||||
| 营业费用 |
||||||||
| 版税和许可费 |
(108 | ) | — | |||||
| 研发 |
15,609 | 12,774 | ||||||
| ZSCALER, INC. |
6,989 | 6,382 | ||||||
|
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| 营业费用总计 |
22,490 | 19,156 | ||||||
|
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| 经营亏损 |
(22,490 | ) | (19,081 | ) | ||||
| 其他收入（损失）： |
||||||||
| 货币兑换收益（损失） |
40 | (415 | ) | |||||
| 利息收益（费用），净额 |
904 | (33 | ) | |||||
| 其他收入（费用）净额 |
(204 | ) | (30 | ) | ||||
| 投资的未实现盈亏 |
(1 | ) | (3 | ) | ||||
|
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| 其他收益（损失），净额 |
739 | (481 | ) | |||||
|
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| 所得税准备 |
— | — | ||||||
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| 净亏损 |
$ | (21,751 | ) | $ | (19,562 | ) | ||
|
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| 其他综合收益: |
||||||||
| 未实现的外币翻译收益（损失） |
(62 | ) | 415 | |||||
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|||||
| 其他综合收益总额 |
(62 | ) | 415 | |||||
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|
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|||||
| 总综合亏损 |
$ | (21,813 | ) | $ | (19,147 | ) | ||
|
|
|
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|||||
| 净亏损 |
$ | (21,751 | ) | $ | (19,562 | ) | ||
|
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|||||
| 视同股息 |
(619 | ) | $ | — | ||||
|
|
|
|
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|||||
| 归属于普通股股东的净亏损 |
$ | (22,370 | ) | $ | (19,562 | ) | ||
|
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| 每股净亏损: |
||||||||
| 基本和稀释 |
$ | (6 | ) | $ | (14 | ) | ||
|
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| 加权平均流通股数：基本和稀释 |
4,060,182 | 1,385,818 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
1,049.4