附件99.1
benitec生物製藥發佈2024年全年財務業績並提供業務更新
積極的 每個90天期末支付利息。和頁面。% 首例眼嚥肌肌ジストロフィ(OPMD)患者用低劑量接受中期臨床試驗數據 低劑量16.6%Bb-301 在2023年4月和7月報告的1b/2a期臨床治療研究中
第二位接受低劑量Bb-301治療的受試者 低劑量16.6%Bb-301於2024年2月，並預計第三位接受 低劑量16.6%Bb-301 於2024年第四季度的日曆中
-於4月22日 完成了超額認購的定向增發融資，金額爲4000萬美元nd現金儲備延長至2025年-
美國加利福尼亞州海沃德，2024年9月26日（環球新聞社）— benitec生物製藥公司（納斯達克股票代碼：BNTC）（「Benitec」或「公司」），一家臨床階段的基因治療公司，專注於生物技術領域，在其專有的「沉默和替換」基礎上開發基因藥物 DNA定向 RNA干擾(「ddRNAi」)平台公司宣佈截至2024年6月30日的全年財務業績。 10-K 公司已向美國證券交易委員會提交了年度報告表格
this 每個90天期末支付利息。和頁面。% 首位入組病人的臨床研究中期結果 低劑量 隊 Bb-301 1b/2a臨床治療研究展示了中心研究終點的臨床意義重大的改善，顯著改善在吞嚥效率的放射性評估中被記錄，與這些改善對應的還有關於關鍵吞嚥障礙主題的受試者報告結果，”Benitec的執行主席和首席執行官Jerel A. Banks博士表示。 Bb-301 第29屆世界肌肉學會年會的現場報告中，關於1b/2a臨床治療研究的額外臨床數據已經獲得接受。th 最近的融資使Benitec舒適地處於前進的位置 Bb-301 直至2025年底的臨床開發計劃。
業務更新
與生物技術相關的關鍵里程碑 Bb-301 用於治療OPMD相關吞嚥困難的里程碑如下：
臨時 Bb-301 第1階段b/2a臨床治療研究結果 對受試者1：
關於在Bb-301 第1b/2a階段採用的關鍵臨床評估和影像學結果指標的背景信息 Bb-301 第1階段b/2a：
| • | 總咽殘（TPR）包括固體食物或液體材料在吞嚥囊後第一次吞嚥完成後剩餘的總量。TPR通過完成視頻X線攝影吞嚥研究（VFSS）客觀表徵，其評估各受試者在四種食物類型（即稀釋液、中度稠液、極其稠液和固體食物）的上下文中的完整吞嚥過程。稀釋液的濃度類似於水。中度稠液的濃度類似於冰沙。極其稠液的濃度類似於酸奶或布丁。 |
| • | 悉尼吞嚥問卷（SSQ）是一種紙質問卷，用於評估口咽吞嚥障礙的主觀症狀，研究受試者在每次臨床研究訪問時獨立完成問卷。 17項問卷測量口咽 吞嚥困難的症狀嚴重程度。 17項問卷測量口咽 吞嚥困難的症狀嚴重程度。 |
收購方案已獲得Verizon和Frontier董事會的一致批准。交易預計將於約18個月內完成，須獲得Frontier股東的批准，獲得特定監管機構的批准以及其他習慣性的交割條件。 發藥後臨床研究中期結果：
| • | 在Stockade Mountain項目，俄勒岡州Malheur縣，Austin計劃積極跟進2023-2024冬季鑽探項目中女王切帶中發現的有利金礦化。 正如先前報道的，最初的三個鑽孔確認Stockade Mountain的礦化系統強大，並含有重要的金品位，其中最強的截面爲8.19克/噸（「g/t」）長4英尺（1.2米）和9.32 g/t長2.7英尺（0.82米）。 由於通往該項目的道路很長，並且在國土管理局「通知」級別的勘探許可證下有5英畝干擾限制，因此Austin正在進行「運營計劃」，並聘請環境顧問，以便更大的彈性選擇鑽探地點和出入口。每個90天期末支付利息。 發藥後評估治療後的 低劑量16.6%Bb-301, 主題1顯示關鍵VFSS評估的改善，並且與SSQ的相似改善水平相比呈相關性 與 用藥前 與OPMD自然史研究期間記錄的Subject 1的平均數值相比，表明吞嚥功能得到改善，正如Subject 1所報告的。 |
180天 用藥後中期臨床研究結果：
| • | 用藥後TPR的平均值保持顯著減少（即，在第一次吞嚥完成後，咽部仍留有較少的固體食物和 液體物質） % 在給藥後進行發帖劑量評估 低劑量 基因療法 Bb-301 相比之下 預劑量 在OPMD自然史研究期間記錄的受試者1的平均數值。 |
| • | 主觀報告的SSQ記錄的總分數也顯示了在發帖時刻主體的吞嚥症狀持續減少（即主體的吞嚥能力改善） % 發帖後，主體的SSQ總分繼續下降，與發帖前主體1在OPMD自然史研究中記錄的平均值相比仍有意義上的降低 下藥前 表明主體1報告的吞嚥功能有更大改善 |
| • | 參與最近的Bb-301研究和開發日網絡研討會（2024年4月）的關鍵意見領袖（KOLs） Bb-301 強調TPR和主體報告的結果SSQ總分作爲對被診斷爲OPMD的主體進行長期評估的臨床有意義改善的核心價值標記 |
繼續報名參加 Bb-301 第一b/2a期臨床治療研究：
| • | 第二名受試者於2024年2月接受了低劑量Bb-301，第三名受試者預計將在 低劑量16.6%Bb-301 ，第三名受試者有望在接受 小劑量16.6%Bb-301 在2024年第四季度的日曆中。 |
安全性和耐受性：
| • | 關於 Bb-301 迄今爲止觀察到的安全性，先前已報告在2024年4月研發日網絡直播時出現過暫時性2級胃食管逆流病或「GERD」（即「反酸」或「心慌」）情況。目前已有兩名受試者接受了 低劑量16.6%Bb-301. |
公司動態：
| • | 4月18日，Riot宣佈Corsicana設施變電站已成功投入使用。只要Corsicana設施完全開發完畢時，它將具有1 GW的總容量，此時有望成爲世界上已開發容量最大的比特幣採礦設施。最近投入使用的變電站將爲Corsicana Facility的初始400 MW開發階段提供動力。該初始階段預計將在2024年底前將16 EH/s的自我挖掘能力增加到Riot。th 公司宣佈融資額超額認購的4000萬美元公開股權私募（PIPE）融資。PIPE的封閉日期爲2024年4月22日。 |
| • | 7月1日21世紀醫療改革法案 公司宣佈了Kishen Mehta的任命爲公司的董事會成員，任期自2024年6月26日起。Mehta先生的任命是在2024年4月18日宣佈的4億美元PIPE融資之後進行的。th，由長期投資者Suvretta Capital領導，他在那裏擔任投資組合經理。 |
| • | 9月23日rd Jerel A. Banks萬.D., 博士參加了由OPMD協會組織的OPMD意識日網絡研討會。活動的重播可以找到 這裏. |
| • | 十月十二日th 該臨床研究的首席研究員 Bb-301 1b/2a期臨床治療研究的項目負責人將就題爲「暫時性臨床數據概要：一項1b/2a期開放標籤、劑量遞增研究，評估基於AAV9的基因治療，對患有吞嚥困難的眼嚥肌萎縮性肌肉營養不良（OPMD）的患者進行肌肉注射的安全性和臨床活性」做口頭報告 （Bb-301） 將在第29屆世界肌肉學會年會上作關於「暫時性臨床數據概要：一項1b/2a期開放標籤、劑量遞增研究，評估基於AAV9的基因治療，對患有吞嚥困難的眼嚥肌萎縮性肌肉營養不良（OPMD）的患者進行肌肉注射的安全性和臨床活性」報告 |
財務要點
2024財政年度全年財務業績
截至2024年6月30日止的總收入爲0百萬美元，而截至2023年6月30日止的授權收入爲75,000美元。
截至2024年6月30日止的總支出爲22.5百萬美元，而截至2023年6月30日止的年度支出爲19.2百萬美元。2024年6月30日止，公司因將截至2024年6月30日止的計提逆轉而產生($108,000)的特許權和許可費用，而2023年6月30日止則爲0。該公司截至2024年6月30日止的研發支出爲15.6百萬美元，而截至2023年6月30日止爲12.8百萬美元。研發支出主要與持續進行的臨床開發相關。 Bb-301 用於治療OPMD。2024年6月30日止，一般行政支出爲7.0百萬美元，而2023年6月30日止爲6.4百萬美元。
截至2024年6月30日止的營業損失爲21.8百萬美元，而截至2023年6月30日止的虧損爲19.6百萬美元。2024年6月30日止歸屬股東的淨虧損爲22.4百萬美元，每股基本和稀釋後5.51美元，而截至2023年6月30日止的淨虧損爲19.6百萬美元，每股基本和稀釋後14.12美元。截至2024年6月30日，該公司現金及現金等價物爲50.9百萬美元。
關於 Bb-301
Bb-301 是一種新穎的，經改造的AAV9外殼，表達了一種獨特的，單一的雙功能結構，促進 共表達 同時優化密碼子 Poly-A 結合蛋白 核蛋白-1 (PABPN1)和兩個針對突變PABPN1（導致OPMD的致病基因）的小型抑制性RNA（siRNA）。這兩個siRNA被建模成microRNA骨架，用於沉默有缺陷的突變PABPN1的表達，同時允許表達經密碼子優化的PABPN1來替換突變體，使之具有功能性蛋白的版本。我們相信這種沉默和替換機制 Bb-301 在治療OPMD方面處於獨特位置，通過停止突變體的表達同時提供功能替代蛋白。
關於Benitec Biopharma，Inc。
貝尼泰克生物醫藥公司（「Benitec」或「公司」）是一家總部位於加利福尼亞州海沃德的臨床生物技術公司，專注於推動新型基因藥物的發展。該專有「沉默和替代」 DNA導向 RNA干擾平台結合RNA干擾或RNAi與基因治療，創造出同時促進持續沉默致病基因和在治療構建的單次給藥後傳遞野生型替代基因的藥物。該公司正在開發基於沉默和替代的治療藥物，用於治療慢性和危及生命的人類疾病，包括眼嚥肌營養不良症（OPMD）。有關公司的全面概述可以在貝尼泰克的網站 www.benitec.com.
前瞻性陳述
除此處列出的歷史信息外，本新聞稿中列出的事項包括前瞻性陳述，包括陳述 關於貝尼特克開發和商業化其候選產品的計劃，完成的時機 臨床前 和臨床試驗，即我們的臨床數據可用時機 試驗、臨床試驗中患者入組和給藥的時間和充足性、預期監管申報的時間以及ddrNAI和Benitec候選產品的臨床效用和潛在屬性和益處，以及 其他前瞻性陳述。
這些前瞻性陳述基於公司當前的預期，受風險影響， 可能導致實際結果出現重大差異的不確定性，包括以下方面的意外發展和風險：我們開發候選產品並可能將其商業化的計劃是否成功；完成的時機 臨床前研究和臨床試驗；未來任何臨床試驗中患者入組和給藥的時間和充足性；我們的臨床試驗數據可用時間；監管申報的時間和結果，以及 批准；新型 AAV 載體的開發；我們的潛在未來 超出許可證 和合作；我們技術的被許可方的計劃；臨床效用以及潛在的屬性和益處 ddrNAI和我們的候選產品，包括治療效果的潛在持續時間和 「一次性治療」 的可能性；我們的知識產權狀況和專利組合的期限；費用、持續損失、未來 收入、資本需求和額外融資需求，以及我們在市場條件和其他因素下獲得額外融資的能力，包括我們的資本結構；我們預計現金和現金的時間長度 足以執行我們的業務計劃的等效物；意想不到的延遲；進一步的研究和開發以及可能不成功或不足以滿足適用的監管標準或保證的臨床試驗結果 持續發展；註冊足夠數量的受試者參與臨床試驗的能力；美國食品和藥物管理局和其他政府機構做出的決定以及其他監管進展；公司的保護和執法能力 其專利和其他知識產權；公司對與合作伙伴和其他第三方關係的依賴；公司產品和產品的功效或安全性 公司的合作伙伴；對公司產品和公司合作伙伴產品在市場上的接受程度；市場競爭；銷售、營銷、製造和分銷要求； 超出預期的支出；與訴訟或戰略活動相關的支出；財務報告內部控制中已發現的重大缺陷的影響和我們的補救能力；地方、區域的影響 以及國內和國際經濟狀況和事件；以及公司向美國證券交易委員會提交的報告中不時詳述的其他風險。本公司不承擔任何更新這些內容的意圖或義務 前瞻性陳述。
投資者關係聯繫人：
伊琳娜·科夫勒
LifeSci 顧問有限公司
(917) 734-7387
ikoffler@lifesciadvisors.com
benitec biopharma公司
合併資產負債表
(以千爲單位，除每股價值和股份金額外)
| 2023年6月30日 2024 |
2023年6月30日 2023 |
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| 資產 |
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| 流動資產： |
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| 現金及現金等價物 |
$ | 50,866 | $ | 2,477 | ||||
| 限制性現金 |
63 | 13 | ||||||
| 貿易及其他應收款 |
229 | 55 | ||||||
| 預付和其他資產 |
516 | 1,184 | ||||||
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| 總流動資產 |
51,674 | 3,729 | ||||||
| 資產和設備，淨值 |
179 | 87 | ||||||
| 存款 |
25 | 25 | ||||||
| 其他 |
62 | 97 | ||||||
| 使用權 資產 |
270 | 526 | ||||||
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| 總資產 |
$ | 52,210 | $ | 4,464 | ||||
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| 負債和股東權益 |
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| 流動負債: |
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| 應付貿易及其他款項 |
$ | 4,165 | $ | 3,231 | ||||
| 應計員工福利 |
475 | 472 | ||||||
| 租賃負債，短期部分 |
284 | 275 | ||||||
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| 流動負債合計 |
4,924 | 3,978 | ||||||
| 非流動負債 員工福利應計 |
38 | — | ||||||
| 租賃負債，減去流動部分 |
— | 284 | ||||||
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| 負債合計 |
4,962 | 4,262 | ||||||
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| 股東權益： |
||||||||
| 股東權益: |
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| 普通股，每股面值$0.0001 - 覈定160,000,000股；截至2024年6月30日及2023年，已發行及流通10,086,119股及1,671,485股 |
1 | — | ||||||
| 共計實收資本資本金 |
238,398 | 168,921 | ||||||
| 累積赤字 |
(190,259 | ) | (167,889 | ) | ||||
| 累計其他綜合損失 |
(892 | ) | (830 | ) | ||||
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| 股東權益總額 |
47,248 | 202 | ||||||
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| 負債和股東權益總額 |
$ | 52,210 | $ | 4,464 | ||||
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1,049.4
benitec biopharma公司
綜合損益表
（以千爲單位，除股數和每股額外指示）
| 年度結束 | ||||||||
| 2023年6月30日 | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 營業收入： |
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| 來自客戶的許可收入 |
$ | — | $ | 75 | ||||
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| 總收入 |
— | 75 | ||||||
| 營業費用 |
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| 版稅和許可費 |
(108 | ) | — | |||||
| 研發 |
15,609 | 12,774 | ||||||
| ZSCALER, INC. |
6,989 | 6,382 | ||||||
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| 營業費用總計 |
22,490 | 19,156 | ||||||
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| 經營虧損 |
(22,490 | ) | (19,081 | ) | ||||
| 其他收入（損失）： |
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| 貨幣兌換收益（損失） |
40 | (415 | ) | |||||
| 利息收益（費用），淨額 |
904 | (33 | ) | |||||
| 其他收入（費用）淨額 |
(204 | ) | (30 | ) | ||||
| 投資的未實現盈虧 |
(1 | ) | (3 | ) | ||||
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| 其他收益（損失），淨額 |
739 | (481 | ) | |||||
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| 所得稅準備 |
— | — | ||||||
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| 淨虧損 |
$ | (21,751 | ) | $ | (19,562 | ) | ||
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| 其他綜合收益: |
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| 未實現的外幣翻譯收益（損失） |
(62 | ) | 415 | |||||
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| 其他綜合收益總額 |
(62 | ) | 415 | |||||
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| 總綜合虧損 |
$ | (21,813 | ) | $ | (19,147 | ) | ||
|
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| 淨虧損 |
$ | (21,751 | ) | $ | (19,562 | ) | ||
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| 視同股息 |
(619 | ) | $ | — | ||||
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| 歸屬於普通股股東的淨虧損 |
$ | (22,370 | ) | $ | (19,562 | ) | ||
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| 每股淨虧損: |
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| 基本和稀釋 |
$ | (6 | ) | $ | (14 | ) | ||
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| 加權平均流通股數：基本和稀釋 |
4,060,182 | 1,385,818 | ||||||
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|||||
1,049.4