false 2024 Q2 0001293971 12/31 xbrli:shares iso4217:USD iso4217:USD xbrli:shares blue:tranche blue:segment xbrli:pure blue:agreement 0001293971 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 2024-09-25 0001293971 2024-06-30 0001293971 2023-12-31 0001293971 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2024-01-01 2024-03-31 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2024-03-31 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2024-03-31 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2024-03-31 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2024-03-31 0001293971 2024-03-31 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2024-06-30 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2024-06-30 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2024-06-30 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2024-06-30 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2022-12-31 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2022-12-31 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2022-12-31 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2022-12-31 0001293971 2022-12-31 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2023-03-31 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-03-31 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-03-31 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-03-31 0001293971 2023-03-31 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:CommonStockMember 2023-06-30 0001293971 us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-06-30 0001293971 us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-06-30 0001293971 us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-06-30 0001293971 2023-06-30 0001293971 us-gaap:PrivatePlacementMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:PrivatePlacementMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 blue:PublicOfferingMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 blue:PublicOfferingMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 blue:AtTheMarketOfferingMember 2023-08-01 2023-08-31 0001293971 blue:DecemberUnderwritingAgreementMember 2023-12-01 2023-12-31 0001293971 blue:TermLoanMember 2024-03-01 2024-03-31 0001293971 blue:TermLoanMember 2024-03-31 0001293971 blue:ZYNTEGLOMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 blue:ZYNTEGLOMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 blue:ZYNTEGLOMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 blue:ZYNTEGLOMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 blue:SKYSONAMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 blue:SKYSONAMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 blue:SKYSONAMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 blue:SKYSONAMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 blue:FiveIndividualCustomersMember us-gaap:CustomerConcentrationRiskMember us-gaap:RevenueFromContractWithCustomerMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 blue:TwoIndividualCustomersMember us-gaap:CustomerConcentrationRiskMember us-gaap:RevenueFromContractWithCustomerMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember 2024-06-30 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel1Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember 2024-06-30 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel2Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember 2024-06-30 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel3Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember 2024-06-30 0001293971 us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2024-06-30 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel1Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2024-06-30 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel2Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2024-06-30 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel3Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2024-06-30 0001293971 us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel1Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel2Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel3Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel1Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel2Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:FairValueInputsLevel3Member us-gaap:FairValueMeasurementsRecurringMember us-gaap:USTreasuryAndGovernmentMember 2023-12-31 0001293971 blue:BeneficialInterestMember 2023-12-31 0001293971 blue:BeneficialInterestMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 blue:BeneficialInterestMember 2024-06-30 0001293971 blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 0001293971 blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 2024-03-15 0001293971 blue:TermLoanFacilityTrancheTwoMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 0001293971 blue:TermLoanFacilityTrancheThreeMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 0001293971 blue:TermLoanFacilityTrancheFourMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 0001293971 blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember us-gaap:PrimeRateMember 2024-03-15 2024-03-15 0001293971 blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember blue:PrimeFloorRateMember 2024-03-15 2024-03-15 0001293971 blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember blue:PaidInKindMember 2024-03-15 0001293971 2024-03-15 0001293971 us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 2024-03-15 0001293971 blue:TheWarrantsMember 2024-03-15 0001293971 blue:TheWarrantsMember 2024-06-30 0001293971 blue:TheWarrantsMember us-gaap:MeasurementInputExpectedDividendRateMember 2024-03-15 0001293971 blue:TheWarrantsMember us-gaap:MeasurementInputOptionVolatilityMember 2024-03-15 0001293971 blue:TheWarrantsMember us-gaap:MeasurementInputRiskFreeInterestRateMember 2024-03-15 0001293971 blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 blue:DrugProductManufacturingFacilityAndQualityTestingMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 blue:DrugSubstanceManufacturingFacilityMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 blue:JanuaryUnderwritingAgreementMember 2023-01-18 2023-01-18 0001293971 blue:JanuaryUnderwritingAgreementMember 2023-01-18 0001293971 us-gaap:OverAllotmentOptionMember 2023-01-18 2023-01-18 0001293971 blue:JanuaryUnderwritingAgreementMember 2023-01-23 2023-01-23 0001293971 blue:DecemberUnderwritingAgreementMember 2023-12-19 2023-12-19 0001293971 blue:DecemberUnderwritingAgreementMember 2023-12-19 0001293971 us-gaap:OverAllotmentOptionMember 2023-12-19 2023-12-19 0001293971 blue:DecemberUnderwritingAgreementMember 2023-12-22 2023-12-22 0001293971 blue:A2023IncentiveAwardPlanMember 2024-06-30 0001293971 blue:EmployeeAndNonEmployeeStockOptionMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 blue:EmployeeAndNonEmployeeStockOptionMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 blue:EmployeeAndNonEmployeeStockOptionMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 blue:EmployeeAndNonEmployeeStockOptionMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:CostOfSalesMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:CostOfSalesMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:CostOfSalesMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:CostOfSalesMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:ResearchAndDevelopmentExpenseMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:ResearchAndDevelopmentExpenseMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:ResearchAndDevelopmentExpenseMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:ResearchAndDevelopmentExpenseMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember 2023-12-31 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember 2024-06-30 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2013-06-30 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2021-06-30 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember srt:MaximumMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:EmployeeStockOptionMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:EmployeeStockOptionMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:EmployeeStockOptionMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:EmployeeStockOptionMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:WarrantMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:WarrantMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 us-gaap:WarrantMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 us-gaap:WarrantMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2024-04-01 2024-06-30 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2024-01-01 2024-06-30 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 blue:EmployeeStockPurchasePlanAndOtherMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:CommonStockMember 2022-12-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2022-12-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2022-12-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2022-12-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember 2022-12-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:CommonStockMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:CommonStockMember 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:CommonStockMember 2022-12-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2022-12-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2022-12-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2022-12-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember 2022-12-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:CommonStockMember 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:CommonStockMember 2022-12-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2022-12-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2022-12-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2022-12-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember 2022-12-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember 2023-01-01 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:CommonStockMember 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-03-31 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember 2023-03-31 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:CommonStockMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:CommonStockMember 2023-06-30 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-06-30 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-06-30 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-06-30 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:CommonStockMember 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-04-01 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:CommonStockMember 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:AdditionalPaidInCapitalMember 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:RetainedEarningsMember 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember 2023-06-30 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember us-gaap:PrivatePlacementMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember us-gaap:PrivatePlacementMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember us-gaap:PrivatePlacementMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 srt:ScenarioPreviouslyReportedMember blue:PublicOfferingMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionEmbeddedLeasesMember blue:PublicOfferingMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember us-gaap:ErrorCorrectionOtherMember blue:PublicOfferingMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 srt:RevisionOfPriorPeriodErrorCorrectionAdjustmentMember blue:ErrorCorrectionLeasesMember 2023-01-01 2023-06-30 0001293971 blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember blue:DebtInstrumentAvailabilityTrancheTwoMember 2024-03-15 0001293971 blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember blue:DebtInstrumentAvailabilityTrancheThreeMember 2024-03-15 0001293971 blue:TermLoanFacilityMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember blue:DebtInstrumentAvailabilityTrancheFourMember 2024-03-15 0001293971 blue:TermLoanFacilityTrancheTwoMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember us-gaap:SubsequentEventMember 2024-08-13 0001293971 blue:TermLoanFacilityTrancheTwoMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember us-gaap:SubsequentEventMember 2024-08-13 2024-08-13 0001293971 blue:TermLoanFacilityTrancheThreeMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember us-gaap:SubsequentEventMember 2024-08-13 0001293971 blue:TermLoanFacilityTrancheThreeMember blue:ProceedsReceivedDecember202024Member us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember us-gaap:SubsequentEventMember 2024-08-13 2024-08-13 0001293971 blue:TermLoanFacilityTrancheThreeMember blue:ProceedsReceivedJune302025Member us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember us-gaap:SubsequentEventMember 2024-08-13 2024-08-13 0001293971 blue:TermLoanFacilityTrancheThreeMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember us-gaap:SubsequentEventMember 2024-08-13 2024-08-13 0001293971 us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember 2024-03-15 0001293971 us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember us-gaap:SubsequentEventMember 2024-08-13 0001293971 blue:TheWarrantsMember us-gaap:SecuredDebtMember us-gaap:LineOfCreditMember us-gaap:SubsequentEventMember 2024-08-13 2024-08-13 0001293971 blue:TheWarrantsMember us-gaap:SubsequentEventMember 2024-08-13 2024-08-13 0001293971 blue:TheWarrantsMember us-gaap:SubsequentEventMember 2024-08-13 0001293971 us-gaap:SubsequentEventMember 2024-09-23 2024-09-23 0001293971 us-gaap:EmployeeSeveranceMember us-gaap:SubsequentEventMember srt:MinimumMember 2024-09-23 0001293971 us-gaap:EmployeeSeveranceMember us-gaap:SubsequentEventMember srt:MaximumMember 2024-09-23 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember us-gaap:SubsequentEventMember srt:MinimumMember 2024-09-23 0001293971 us-gaap:RestrictedStockUnitsRSUMember us-gaap:SubsequentEventMember srt:MaximumMember 2024-09-23 0001293971 us-gaap:SubsequentEventMember 2024-09-20
美國
證券交易委員會
華盛頓，DC 20549
__________________________________________________________________
表格10-Q
__________________________________________________________________
（標記一） ☒ 根據1934年證券交易法第13或15(d)條，本季度報告
截至季度結束日期的財務報告2024年6月30日
或者 ☐
根據1934年證券交易法第13或15（d)條的轉型報告
過渡期從 對
委託文件編號：001-39866001-35966
__________________________________________________________________
藍鳥生物股份有限公司。
（按其章程規定的確切註冊人名稱）
__________________________________________________________________ 特拉華州 13-3680878 （註冊或組織的）提起訴訟的州或其他司法管轄區（如適用） （美國國內國稅局僱主
455 Grand Union Boulevard 薩默維爾 , 馬薩諸塞州 02145 (主要領導機構的地址) (郵政編碼)
(339 ) 499-9300
（包括區號）
無數據
（如果公司名稱、地址或財年自上次報告以來有變更，請標明之前的名稱、地址和財年）
__________________________________________________________________
在法案第12(b)條的規定下注冊的證券： 每一類的名稱 交易標誌 在其上註冊的交易所的名稱 普通股，每股價值0.01美元 BLUE 納斯達克交易所
請打勾表示註冊人已經在過去的12個月內（或更短報告要求的期間內）依據1934年證券交易法第13或15(d)條的要求提交了所有必需提交的報告，並且過去90天一直受到此類報告要求的限制。是 ☐ 不 ☒
請用複選標記表示，報告人在過去12個月內（或報告人被要求提交這些文件的較短期間）是否根據規則405條和規則S-t規定的要求提交了每一個互動數據文件。 是 ☐ 不 ☒
請在複選框中標記以下內容：註冊人是否爲大型加速文件提交人、加速文件提交人、非加速文件提交人、較小報告公司或新興成長公司。請參見《交易所法案》第120億.2規則中「大型加速文件提交人」、「加速文件提交人」、「較小報告公司」和「新興成長公司」的定義。 大型加速報告人 ☐ 加速文件提交人 ☐ 非加速文件提交人 ☒ 更小的報告公司 ☒ 新興成長公司 ☐
如果是新興成長企業，請在複選框中打勾，以表示註冊申請人已選擇不使用根據證券交易法第13(a)條規定提供的任何新的或修訂的財務會計準則的擴展過渡期來符合規定。☐
請勾選是否屬於殼公司（根據交易法規定的第120億.2條）。 是☐ 否 ☒
截至2024年9月25日， 193,913,585 本季度10-Q報告包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述，以及假設，如果這些陳述從未實現或證明不正確，可能導致我們的業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的業績有所不同。我們根據1995年私人證券訴訟改革法案和其他聯邦證券法提供這樣的前瞻性陳述。本季度10-Q報告中除了歷史事實陳述外的所有陳述都是前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過使用「預期」、「相信」、「考慮」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「投資」、「尋求」、「應當」、「目標」、「將要」或這些詞的否定形式或其他類似的術語來識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括以下內容：
前瞻性聲明
•我們的臨床前和臨床研究、以及我們的研究和開發項目的啓動、時間表、進展和結果；
•我們將產品候選物推進和成功完成臨床研究的能力；
•我們有足夠的融資來資助我們的業務和執行我們的策略的能力；
•我們對於我們的現金、現金等價物、市場證券和限制性現金是否足夠資助我們的業務的期望和預測；
•我們建立和擴展商業病毒載體和藥物產品製造能力以及確保我們的病毒載體和藥物產品充足供應方面的計劃和期望，以及我們的製造活動；
•我們產品候選物的監管申報和營銷批准的時間或可能性，以及我們的計劃和期望；
•我們批准產品的商業化活動和定點治療中心網絡方面的計劃和期望，以及其時間和成功；
•我們取得適當的定價和獲得任何獲批准產品的報銷償付的能力；
•我們業務模式、業務、產品候選物和技術的戰略計劃的實施情況；
•我們能夠爲覆蓋我們產品候選物和技術的知識產權權利建立和維護的保護範圍；
•我們的支出、未來收入、資本需求以及額外融資需求的估計；
•戰略合作協議的潛在益處和我們進入戰略安排的能力；
•我們能夠維持和建立合作伙伴關係和許可協議；
•與我們的競爭對手和我們所處行業的發展相關的事項；
•一般經濟條件和在COVID-19大流行影響下的不確定性的影響；以及
•其他風險和不確定性，包括列於第二部分第1A項「風險因素」下的那些風險和不確定性。
• 我們關於SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA等產品的商業化活動計劃和期望，以及未來任何獲批產品的時間、成功情況，包括我們合格治療中心網絡的期望。
• 我們的臨床前和臨床研究、研發計劃的啓動、時間安排、進展和結果；
• 我們推進產品候選進入併成功完成臨床研究的能力;
• 我們獲得足夠的融資來資助我們的運營並執行我們的策略的能力；
• 關於我們的現金及現金等價物足以支持運營的預期和預測；
• 我們有能力建立和擴大商業病毒載體和藥品製造能力，並確保我們的病毒載體和藥品有足夠的供應，並就我們的製造活動的計劃和預期表達見解；
• 我們產品候選品的監管申報和營銷批准的時機或可能性以及我們與此相關的計劃和期望；
• 我們獲得任何獲批產品的適當定價和報銷能力；
• 我們的業務模型、業務、產品候選物和技術的戰略計劃的執行；
• 涵蓋產品候選物和技術的知識產權權利的保護範圍，我們能夠建立和維護的範圍；
• 我們的開支、未來收入、資本需求和其他融資需求的估計；
• 戰略合作協議的潛在好處以及我們進入戰略安排的能力;
• 我們保持和建立合作關係和許可的能力;
• 與我們的競爭對手和我們所在的行業有關的發展；
• 一般經濟狀況和不確定性的影響；
• 我們有能力減輕基本報表重新覈算可能引發的商業、聲譽和監管風險。
• 與我們的重組行動相關的預計費用和支出，以及預期的收益；
• 我們有能力遵守納斯達克繼續掛牌規則;
• 我們遵守貸款協議中條款的能力；
• 我們有能力糾正財務報告內部控制方面的實質缺陷; 和
• 其他風險和不確定性，包括列在第II部分，項目1A的風險因素中的那些。
本季度報告中的任何前瞻性聲明均反映了我們對未來事件或未來財務表現的當前觀點，並涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際結果、績效或成就與這些前瞻性聲明所示的任何未來結果、績效或成就有實質不同。導致實際結果與當前預期存在根本差異的因素包括本季度報告中第二部分第1A條款下列出的以及其他部分中列出的風險因素。鑑於這些不確定性，您不應過分依賴這些。
前瞻性聲明。除非法律要求，否則我們不承擔更新或修訂這些前瞻性聲明的任何義務，即使將來有新信息可用。
本季度10-Q報告還包含關於我們所處行業、業務和某些疾病市場的估計、預測和其他信息，包括有關估計市場規模、某些醫療狀況的流行率和患病率的數據。基於估計、預測、投影、市場研究或類似方法的信息本質上存在不確定性，實際事件或情況可能與該信息中反映的事件和情況有實質不同。除非另有明確說明，否則我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫療和一般出版物、政府數據和類似來源準備了此行業、業務、市場和其他數據。
我們業務及對我們普通股投資涉及的重要風險的摘要
下文是有關我們業務、運營和普通股投資的重大風險摘要，該摘要並不涵蓋我們面臨的所有風險。我們目前未知或現在認爲不太重要的風險和不確定因素也可能影響我們的業務運營。在投資我們的普通股之前，請仔細考慮本風險因素摘要中概述的風險討論以及本季度10-Q報告中其他信息的全部內容。
• 自成立以來，我們已經遭受了巨額損失，並且可能無法在預期的時間範圍內實現盈利目標，甚至根本不會實現。
• 我們存在着繼續作爲運營主體的能力存疑。我們將需要籌集額外資金，可能無法以可接受的條件獲得，甚至完全無法獲得。在需要時未能獲取這些必要資金可能會迫使我們推遲、限制或終止我們的商業項目、產品開發努力或其他運營活動。
• 除其他潛在的不良事件外，利用可以整合到基因組中的病毒載體進行基因療法存在插入性腫瘤發生的顯著風險。任何此類不良事件可能需要我們停止或延遲進一步的臨床開發我們的產品或任何未來的候選產品，或者暫停或停止商業推廣，而我們的產品和任何此類未來的候選產品的商業潛力可能會受到重大和負面的影響。
• 我們分別依賴於複雜的單一供應鏈來生產SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA。製造、檢測和交付LVV和藥品的過程對我們來說面臨着重大挑戰，我們可能無法按照臨床項目和商業化的要求，以所需的質量、數量或時機生產我們的載體和藥品。
• 在此次募集中，我們有自主權（根據市場需求）隨時更改出售普通股的時間、價格和數量。此外，在此次募集中出售的普通股沒有最低或最高銷售價格。由於以低於購買價格的價格出售股票，投資者購買的普通股股價可能會下跌。 作爲一家商業公司，我們在ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的營銷和銷售方面經驗有限，可能會不如預期那樣成功。
• ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商業成功將取決於醫生、患者、付款者和其他利益相關者對市場接受程度。
• 如果我們商業產品或任何未來產品候選的市場機會比我們所認爲的小，而且我們無法成功確定患者並獲得顯著的市場份額，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能受到損害。
• 美國新批准產品的保險覆蓋範圍和報銷狀況不確定。由於我們的技術具有創新性質，並且我們的產品有潛力在單次給藥中提供終身治療益處，我們面臨額外的獨特挑戰以獲得足夠的保險覆蓋範圍和報銷。對於任何新產品或現有產品未能獲得或維持足夠的保險覆蓋範圍和報銷，包括到一定程度上支付者「非首選」我們的任何或所有療法而選擇我們的競爭對手，都可能限制我們營銷這些產品的能力並降低我們產生營業收入的能力。
• 我們面臨激烈的競爭和快速的技術變革，還有可能我們的競爭對手可能會開發出比我們更先進、更安全或更有效的療法，這可能會對我們的財務狀況和我們成功開發並推廣ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的能力產生不利影響。
• 對截至2022年12月31日的年度和2022年12月31日和2023年之間季度的我們的基本報表進行重新報告使我們面臨了許多額外的風險和不確定性，包括法律訴訟可能性增加。
• 我們現有和未來的債務可能會對我們經營業務的能力產生不利影響。
• 我們進行的重組和裁員旨在優化成本結構，可能無法達到我們預期的效果。
• 我們已經發現了內部財務報告控制方面的實質性弱點，可能在未來發現額外的實質性弱點或未能保持一個有效的內部控制體系。
藍鳥生物股份有限公司。
第一部分 財務信息
項目1：基本報表
藍鳥生物股份有限公司。
壓縮合並資產負債表
(未經審計)
（以千爲單位，除每股面值以外） 截至
6月30日,
2024
截至
12月31日
2023
資產 流動資產： 現金及現金等價物 $ 144,067 $ 221,755 預付費用 10,539 14,800 庫存 33,330 22,919 來自保理商的應收款
1,302 560 應收賬款和其他流動資產
14,278 21,651 總流動資產 203,516 281,685 物業、廠房和設備，淨值 78,756 65,936 商譽 5,646 5,646 無形資產, 淨額
10,012 10,438 經營租賃權使用資產 189,206 201,113 受限現金和其他非流動資產 58,057 54,343 總資產 $ 545,193 $ 619,161 負債和股東權益 流動負債: 應付賬款 $ 30,591 $ 18,498 Due to factor
5,220 2,520 應計費用及其他流動負債 65,889 73,188 經營租賃負債，流動部分 25,052 21,202 融資租賃負債，流動部分
101,335 84,705 長期貸款債務
69,843 — 流動負債合計 297,930 200,113 經營租賃負債，減：流動部分 174,535 186,687 融資租賃負債，減：流動部分
19,655 37,732 其他非流動負債 92 92 負債合計 492,212 424,624 承諾和 contingencies (Note 10 )
股東權益: 優先股，$0.00010.01 5,000 0
— — 普通股，每股面值爲 $0.0001；0.01 250,000 193,856 192,772
1,916 1,905 額外實收資本 4,464,712 4,454,756 累計其他綜合損失 (2,122 ) (1,796 ) 累積赤字 (4,411,525 ) (4,260,328 ) 股東權益總額 52,981 194,537 負債和股東權益總額 $ 545,193 $ 619,161
請參見附註的未經審計的簡明合併財務報表。
藍鳥生物股份有限公司。
聯合綜合收益及損失簡明合併報表
(未經審計)
（以千爲單位，每股數據除外）
截至6月30日的三個月 截至... 2024 2023 2024 2023 （按照修正後）
（按照修正後） 營業收入： 產品收入，扣除折扣 $ 16,101 $ 6,837 $ 34,662 $ 9,133 其他收入 — 53 12 138 總收入 16,101 6,890 34,674 9,271 產品營業成本 28,946 6,697 54,810 12,209 毛利率 (12,845 ) 193 (20,136 ) (2,938 ) 營業費用： 銷售、一般及行政費用 50,385 40,462 96,714 77,929 研發 25,162 31,448 50,236 73,035 營業費用總計 75,547 71,910 146,950 150,964 出售優先審查券的收益，淨額 — — — 92,930 經營虧損
(88,392 ) (71,717 ) (167,086 ) (60,972 ) 利息收入
2,837 2,679 5,416 5,507 利息費用
(5,453 ) (3,750 ) (10,308 ) (8,020 ) 其他收入，淨額
9,636 9,919 20,802 19,546 稅前虧損
(81,372 ) (62,869 ) (151,176 ) (43,939 ) 所得稅費用（收益） (21 ) 80 (21 ) 80 淨虧損
$ (81,393 ) $ (62,789 ) $ (151,197 ) $ (43,859 ) 每股基本淨虧損
$ (0.42 ) $ (0.58 ) $ (0.78 ) $ (0.41 ) 每股稀釋後淨虧損
$ (0.42 ) $ (0.58 ) $ (0.78 ) $ (0.41 ) 計算每股基本淨虧損所使用的加權平均普通股數：
193,716 108,685 193,433 105,819 計算每股攤薄淨虧損所使用的加權平均普通股數：
193,716 108,685 193,433 105,819 其他綜合收益（損失）： 其他全面收益（虧損），稅後減免（費用）$0.0
(14 ) 722 (327 ) 1,706 其他綜合收益（損失）總額 (14 ) 722 (327 ) 1,706 綜合虧損
$ (81,407 ) $ (62,067 ) $ (151,524 ) $ (42,153 )
請參見附註的未經審計的簡明合併財務報表。
藍鳥生物股份有限公司。
股東權益的簡化合並報表
(未經審計)
（以千計）
普通股
額外
付費
首都
累積 累積
赤字
總計
股東們
公正
股票
金額
截至 2023 年 12 月 31 日的餘額 192,772 $ 1,905 $ 4,454,756 $ (1,796 ) $ (4,260,328 ) $ 194,537 限制性股票單位的歸屬 811 8 (8 ) — — — 發行認股權證 — — 2,571 — — 2,571 股票薪酬支出 — — 4,054 — — 4,054 其他綜合損失 — — — (312 ) — (312 ) 淨虧損 — — — — (69,804 ) (69,804 ) 截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 193,583 $ 1,913 $ 4,461,373 $ (2,108 ) $ (4,330,132 ) $ 131,046 限制性股票單位的歸屬 185 $ 2 $ (2 ) $ — $ — $ — 根據員工股票購買計劃（ESPP）購買普通股
88 1 80 — — 81 股票薪酬支出 — — 3,261 — — 3,261 其他綜合損失 — — — (14 ) — (14 ) 淨虧損 — — — — (81,393 ) (81,393 ) 截至2024年6月30日的餘額 193,856 $ 1,916 $ 4,464,712 $ (2,122 ) $ (4,411,525 ) $ 52,981
額外的 累積的 累積的 總費用 股份 數量 截至2022年12月31日的餘額（如有重述）
$ 82,923 $ 830 $ 4,185,988 $ (4,070 ) $ (4,048,415 ) $ 134,333 受限制股票單位解除限制 382 3 (198 ) — — (195 ) 行使股票期權 3 — 7 — — 7 購買員工股票期權 62 1 226 — — 227 普通股發行 23,000 230 130,061 — — 130,291 股票補償費用 — — 5,843 — — 5,843 其他綜合收益 — — — 984 — 984 淨收入 — — — — 18,930 18,930 2023年3月31日的餘額（經調整後）
106,370 $ 1,064 $ 4,321,927 $ (3,086 ) $ (4,029,485 ) $ 290,420 受限制股票單位解除限制 65 1 (1 ) — — — 行使股票期權 19 — 77 — — 77 股票補償費用 — — 6,388 — — 6,388 其他綜合收益 — — — 722 — 722 淨虧損 — — — — (62,789 ) (62,789 ) 2023年6月30日餘額（經調整後） 106,454 $ 1,065 $ 4,328,391 $ (2,364 ) $ (4,092,274 ) $ 234,818
請參見附註的未經審計的簡明合併財務報表。
藍鳥生物股份有限公司。
簡明的綜合現金流量表
(未經審計)
（以千計） 截至... 2024 2023 （按照修正後）
經營活動現金流量： 淨虧損
$ (151,197 ) $ (43,859 ) 調整爲淨損失到經營活動現金流量淨使用：
折舊和攤銷 31,995 12,250 股票補償費用 6,968 11,145 非現金研發費用（融資租賃）
— 434 非現金營業租賃費用
11,908 14,966 優先審查證書出售所得 — (92,930 ) 過剩庫存準備金 5,666 6,278 與債務相關的非現金利息
1,004 — 其他非現金項目 (21 ) 343 匯率變動收益
(581 ) (281 ) 經營性資產和負債變動: 預付款項和其他資產 (35,131 ) (6,440 ) 庫存 (15,729 ) (17,599 ) 應付賬款 12,517 (5,623 ) 應計費用及其他負債 (5,670 ) 3,052 融資租賃下應付的應計利息
5,646 819 經營租賃負債 (8,303 ) (13,276 ) 遞延收入 — (138 ) 經營活動使用的淨現金流量 (140,928 ) (130,859 ) 投資活動現金流量： 購買固定資產和設備 (1,834 ) (937 ) 購買有市場流通的證券 — (34,418 ) 先前轉讓發票的收入
2,800 — 可市場出售證券到期款 — 26,521 市場證券銷售收益 — 5,853 收購成本（b） — (868 ) 優先審查證書出售所得 — 92,930 投資活動提供的淨現金流量
966 89,081 籌集資金的現金流量： 債務發行所得款項，減去支付給貸款人的費用 71,316 — 用於與債務一起發行的可轉讓權證的款項 2,669 — 債務發行成本支付
(2,576 ) — 由於行使股票期權和ESPP捐款而產生的收益 — 85 發票轉讓所得款項
35,820 — 有限制股股票解禁所得 — (196 ) 融資租賃的本金償還
(48,645 ) (28,504 ) 公募增發所得淨額 — 130,122 籌資活動產生的現金淨額 58,584 101,507 現金、現金等價物和受限制的現金減少（增加）金額 (81,378 ) 59,729 期初現金、現金等價物及受限制的現金餘額 274,597 158,445 期末現金、現金等價物及受限制的現金餘額 $ 193,219 $ 218,174 現金、現金等價物和限制性現金協調錶： 現金及現金等價物 $ 144,067 $ 172,872 其他流動資產中包含的受限制現金 1,154 1,364
在限制性現金和其他非流動資產中包含的限制性現金 47,998 43,938 現金、現金等價物和受限制的現金總額 $ 193,219 $ 218,174 投資和融資活動的補充現金流披露: 購買固定資產包括應付賬款和應計費用 284 2,290 以金融租賃負債爲代價取得的使用權資產
43,055 3,436 期間內支付的現金（收到的退款）作爲所得稅
(10 ) 7 轉讓發票中獲取的受益權 3,680 — 因轉讓給因素而導致的負債註銷 33,120 —
請參見附註的未經審計的簡明合併財務報表。
藍鳥生物股份有限公司。
簡明合併財務報表註釋
(未經審計)
1. 業務介紹
bluebird bio, Inc. （以下簡稱「公司」或「bluebird」）成立於1992年4月16日，總部位於馬薩諸塞州薩默維爾。該公司是一家致力於研究、開發和商業化基於其專有的逆轉錄病毒載體（「LVV」）基因添加平台，用於治療嚴重遺傳病的生物技術公司。自成立以來，該公司幾乎所有資源都投入到研究和開發產品候選藥物，以及一些已獲批准產品的商業化工作中，包括製造產品候選藥物的活動，進行產品候選藥物的臨床研究，進行旨在識別新產品候選藥物的臨床前研究，爲這些運營提供銷售、總務支持，並推廣並商業化生產和分銷其已獲批准的產品。
公司在嚴重遺傳疾病領域的項目包括用於治療β地中海貧血的ZYNTEGLO（別比格諾基因自體幹細胞，又稱貝蒂細胞）；用於治療鐮狀細胞病（"SCD"）的LYFGENIA（洛比格諾基因自體幹細胞，又稱洛沃細胞）；以及用於治療腦腺髓變性（"CALD"）的SKYSONA（埃利瓦爾基因自體幹細胞，又稱伊莉細胞）。2022年8月17日，ZYNTEGLO獲得美國食品藥品監督管理局（"FDA"）批准，用於治療需要定期紅細胞輸注的β-地中海貧血成人和兒童患者。2022年9月16日，FDA授予SKYSONA加速批准，以減緩4-17歲早期、活躍CALD男孩的神經功能障礙進展。2023年12月8日，FDA批准LYFGENIA用於12歲及以上患有鐮狀細胞病且具有缺血性事件病史的患者治療。
在2023年8月，公司與Jefferies LLC（Jefferies）簽訂了一份開放市場銷售協議（「銷售協議」），以每次高達美元的價格出售公司的普通股，通過「按市價交易」股權發行計劃進行，Jefferies將充當銷售代理。截至2024年3月31日，公司根據銷售協議尚未進行任何銷售。125.0 百萬美元，不時通過「現貨市場」股權發行計劃，Jefferies將作爲銷售代理。截止2024年6月30日，公司根據銷售協議尚未進行任何銷售。
2023年12月，公司與高盛及摩根大通證券股份有限公司簽訂了一份承銷協議（"承銷協議"），以賣出 83.3 萬股公司普通股。公司收到的淨收益約爲$118.1 截至2021年3月27日，未償還本金總額爲$。
在2024年5月1日起生效的公司新總部位於新澤西州伊斯林市，2024年3月本公司簽訂了長期辦公室租約。 五年 與海格投資股份公司簽訂了長期貸款協議，以獲得高達$的債務融資175.0 百萬的債務融資，可分爲 四個 Tranches。這在基本報表說明第8筆「長期貸款債務」中有描述 ，在本季度報告表格10-Q中的其他地方出現的基本報表註釋中有描述 ，在本季度報告表格10-Q中的其他地方出現的基本報表註釋中有描述
自成立以來，公司遭受了重要的經營損失和負面經營現金流。截至2024年6月30日，公司累計赤字爲$4.4 十進制億。截至2024年6月30日止六個月，公司在業務現金中遭受了151.2 截止2024年6月30日的六個月中，公司錄得淨虧損$兩百萬並使用了$三百萬現金進行運營。140.9 操作上的100萬現金。截至2024年6月30日，公司有現金及現金等價物$144.1 百萬美元。
根據會計準則規範（「ASC」）205-40《進行中的事物》，公司已經評估了是否存在會計報表發佈後的一年內關於公司持續經營能力產生重大疑慮的狀況和事件總體考量。
本評估最初未考慮管理層計劃的潛在緩解效果，因爲這些計劃在基本報表發佈之日尚未完全實施。在這種方法論下，當存在實質疑慮時，管理層將評估其計劃的緩解效果是否足以消除對公司業務持續性的實質疑慮。然而，只有當（1）可以合理預計計劃將在基本報表發佈後一年內有效實施，且（2）預計計劃在實施後將緩解引起對實體業務持續性實質疑慮的相關情況或事件時，才會考慮管理層計劃的緩解效果。
因公司經歷再發生的營運虧損和負的經營現金流，以及預計將繼續出現營運虧損和負的經營現金流，且需要額外融資以支持其計劃的運營，這就對公司在這些合併財務報表發佈後的一年內作爲持續經營實體的能力提出了重大疑慮。管理層減輕引起重大疑慮條件的計劃包括控制支出、執行商業推出計劃，並探索額外的融資選擇。管理層得出結論認爲，從這些來源中成功獲取足夠資金的計劃，或者充分減少支出，雖然是合理可能的，但可能性不及大於概率。因此，公司得出結論，
存在重大疑慮，關於公司至少在這些合併基本報表發行之日起的12個月內作爲一個持續經營實體的能力。
公司的估計現金需求是基於可能被證明錯誤的假設，並且其運營計劃可能會因目前公司尚不知曉的許多因素而發生變化。因此，公司可能會比目前預期的時間更早耗盡其資本資源。除了公司從產品銷售中獲得的營業收入外，公司預計將通過發行股票、債務或其他替代方式融資未來的現金需求。如果公司無法及時獲得資金，或者產品銷售的收入少於其預期，公司可能需要進一步修訂其業務計劃和策略，這可能導致公司顯着削減、延遲或中止其一個或多個研究或開發項目或任何產品的商業化，或導致公司無法擴大其業務或否則利用其業務機會。因此，公司的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大影響。
財務報表是按照持續經營的原則編制的，預計資產能夠實現並支付債務。財務報表不包括與記錄的資產金額的恢復和分類有關的任何調整，也不包括由於上述不確定性結果而導致的負債金額和分類數量的調整。
2. 呈現基礎，合併原則和重要會計政策。
做法的基礎
附註的簡明綜合基本報表未經審計，是由公司按照美國通用會計準則（「GAAP」）編制。這些附註中對適用準則的任何參考均指的是包含在會計準則編碼（「ASC」）和財務會計準則局（「FASB」）的會計準則更新（「ASUs」）中的權威美國GAAP。在本公司年度財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已經被簡化或省略。據管理層意見，這些簡明綜合基本報表反映了截至2024年6月30日和2023年的中期期間公司財務狀況和經營成果的一切正常重複調整，以實現對公司財務狀況和經營成果的公正呈現。
中期業務結果並不一定代表整個年度業務結果。這些簡化的綜合財務報表應當與審計的截至2023年12月31日的合併財務報表及附註一起閱讀，這些內容包括於2023財年報告年表10-K中，該報告已於2024年9月13日提交給證券交易委員會（「SEC」）（「2023年度10-K年度報告」）。
所報金額均以千計算，除百分比、每股金額或另有說明外。因此，由於四捨五入，某些總額可能不符。
概括財務報表包括公司及其全資子公司的帳戶。所有母公司帳戶和交易均已在合併報表中消除。公司在各自制造和研究部門中進行產品開發，報告中分別反映。 之一 經營細分業務。
預先發布的財務報表的重申
如前述，公司已於2024年9月13日向美國證券交易委員會提交的2023年度年度報告表10-k中披露，由於多個之前期間錯誤陳述，公司正在重新報告其先前發佈的未經審計的簡明合併財務信息，截至2023年6月30日止三個和六個月期間的財務信息。本季度報告表10-Q中重新報告了截至2023年6月30日的簡明合併財務信息（請參見附註15：重新報告先前發佈的財務報表）。此外，公司已在重新報告的情況下更正了附帶的腳註。
重要會計政策
2024年6月30日結束的三個月和六個月的這些簡明綜合財務報表的編制所採用的重大會計政策與公司2023年年度報告第10-k表中包括的合併財務報表附註3中討論的內容一致。
應用開發成本
爲了符合當前年度的表述，特定前一年度金額已重新分類。具體而言，利息支出已從綜合損益表中的利息收入重新分類至利息支出。這些重新分類對經營業績的報告結果沒有影響。
估計的使用
按照GAAP的要求編制財務報表需要管理層進行影響財務報表和附註中報告金額的估計和假設。實際結果可能與這些估計數值存在重大差異。管理層在選擇適當的財務會計政策和控制措施時，考慮了許多因素，並在編制這些財務報表的估計和假設的開發過程中進行了應用。管理層在此過程中必須進行重要判斷。此外，其他因素可能會影響估計數值，包括：預期的業務和運營變化；在製作估計值時所採取的假設的靈敏度和波動性以及歷史趨勢是否預計爲未來趨勢的代表。估計過程通常會產生一系列可能合理的最終未來結果，管理層必須從這一系列可能的合理估計值中選擇一個值。這個過程可能會導致實際結果與編制財務報表時使用的估計數值存在相當大的差異。
估計和判斷用於以下幾個領域，包括：資產在研發活動中的替代未來使用情況，未來未折現現金流和後續公允價值估計用於評估潛在的以及計量任何長期資產（包括商譽和無形資產）減值，以及計量租賃權資產和租賃負債，毛利至淨收入計算，股權報酬支出，應計費用，所得稅，對公司能力的評估，以保證在發行這些基本報表後的至少未來十二個月內的運營資金，以及評估可能在解決事項後招致的損失的可能性和大小。
庫存
庫存按成本或淨實現價值中的較低值進行計量，採用先過期先出("FEFO")的方法。鑑於人類基因治療產品是一種新穎的治療品類且未來經濟效益在獲得產品的監管批准前不太可能發生，公司僅在獲得監管批准後才考慮對庫存進行資本化。對於在獲得監管批准前發生的用於預上市庫存但不符合資本化要求以及臨床製造成本，這些成本會隨着發生而在公司的綜合損益表中記爲研發費用。另外，最初符合資本化條件但最終可能用於生產臨床藥品的庫存，在被指定用於生產臨床藥品時會作爲研發費用支出。
庫存包括電芯庫、質粒、LVV、其他材料和化合物，這些都來自第三方供應商，並用於製造流程中，以及用於特定患者治療的藥物產品，直到輸注時爲公司所有。
管理層定期審查庫存是否存在過剩或過時問題，考慮諸如銷售預測與現有數量以及公司的採購承諾等因素，以及現有庫存的剩餘保質期。 公司會將其認定存在過剩、過時或其他無法銷售的庫存在首次確定的減值期間按估計淨變現價值減記。任何此類調整均包括在公司損益表和綜合損益表中的營業成本成本的一部分。
營業收入確認
在 ASC 主題 606 下， 與客戶簽訂合同的收入 （「主題606」），實體在其客戶獲得對承諾商品或服務的控制權時確認收入，其金額反映了該實體爲換取這些商品或服務而期望獲得的對價。爲確定實體確定屬於主題606範圍內的安排的收入確認，該實體執行以下五個步驟：(i) 確定與客戶簽訂的合同；(ii) 確定合同中的履約義務；(iii) 確定交易價格，包括可變對價（如果有）；（iv）將交易價格分配給合同中的履行義務；以及（v）在實體滿足時（或作爲）確認收入規定了履約義務。只有當實體有可能收取其應得的對價以換取其轉讓給客戶的商品或服務時，公司才將五步模式應用於合同。
一旦確定合同屬於第606號主題範圍，公司會評估合同中承諾的商品或服務，並確定履約義務。包括客戶可以自行行使的附加商品或服務的安排通常被視爲期權。公司會評估這些期權是否爲客戶提供實質性權益，如果是，則被視爲履約義務。
公司評估每個承諾的商品或服務是否是獨立的，以確定合同中的履約義務。這種評估涉及主觀判斷，需要管理層對個別承諾的商品或服務進行判斷，以確定其是否可以與合同關係的其他方面分開。只要滿足以下條件，承諾的商品和服務就被視爲獨立：(i) 客戶可以單獨或與客戶可以輕易獲得的其他資源一起從該商品或服務中獲益（即，該商品或服務可以獨立存在），以及 (ii) 實體向客戶轉讓商品或服務的承諾在合同中可以被單獨識別（即，向客戶轉讓商品或服務的承諾在合同上下文中是獨立的）。
根據各自獨立銷售價格（「SSP」）佔比，確定交易價格並將其分配到確定的履行義務。 SSP是合同簽訂時確定的，不會因合同簽訂與履行數期之間的變化而更新。
如果合同中約定的對價包括變量金額，公司會估計將有權以交付承諾的商品或服務而獲得的對價金額。公司通過使用預期價值法或最可能金額法來確定變量對價的金額。公司將估計的變量對價的不受限制金額包含在交易價格中。交易價格中包含的金額受限於可能發生重大累計營業收入被扭轉的金額。在每個後續報告期結束時，公司重新評估包括在交易價格中的估計變量對價及任何相關約束，並如有必要時調整對整體交易價格的估計。任何此類調整都按照累積趕上的基礎在調整期內記錄。
在判斷交易價格時，公司根據貨幣時間價值的影響調整對價，如果支付時間使公司獲得重大融資利益。公司不評估合同是否包含重大融資成分，如果合同初訂時的預期是許可方支付與商品或服務交付給許可方之間的時間跨度將在一年或一年以下。公司評估其每個產生營業收入的安排，以判斷是否存在重大融資成分，並得出結論表明在其任何安排中不存在重大融資成分。
公司隨後將交易價格中分配給各自履約義務的金額確認爲營業收入，當（或者在）每個履約義務被滿足時，無論是在某一時間點還是隨着時間的推移，如果基於時間來確認，就是基於產出或者投入方法。
產品營業收入
2022年，公司從FDA獲得了ZYNTEGLO和SKYSONA的批准。2023年，公司從FDA獲得了LYFGENIA的批准。公司確認的營業收入金額等於預期從產品銷售中收到的貨款金額。公司使用專業分銷商（"SD"）和專業藥店（"SP"）將產品送至合格治療中心（"QTC"）。只有在履行義務完畢時才確認收入。公司在向患者輸入時確認收入。爲了判斷未來時期是否會發生重大逆轉，公司將評估任何潛在收入逆轉的可能性和幅度。毛產品營收減少了基於結果的折扣、其他折扣和分銷商費用。
返利支出
返利基於合同安排或法定要求，包括應支付給醫療保險機構和第三方付款方的金額。這些金額可能因產品和付款方而異。返利主要根據產品銷售情況（包括產品組合和定價）、歷史和預估的付款方組合和折扣率等多種因素進行估算，這需要進行重大估計和判斷。公司在每個報告期評估並更新估計，以反映實際索賠和其他當前信息。
支付給醫療保險機構和第三方支付方的返利將記錄在公司合併資產負債表中的應計費用和其他流動負債中。
分銷商費用
公司支付分銷商和服務提供商與我們產品銷售相關的分銷費用。這些分銷商費用基於合同約定的銷售固定百分比。
毛利率爲2021年12月31日截止的三個月爲4.1%，上季度爲4.2%，去年同期爲2.9%。毛利率同比擴張主要是由公司持續優化車輛採購流程和提高定價能力所推動的。
2021年，公司與比爾和梅琳達·蓋茨基金會簽訂了一項贈款協議。公司根據ASC 958-605的規定確認贈款收入。 非營利實體的營業收入確認 當符合條件的成本發生並克服限制時，公司確認贈款收入。當發生成本後收到贈款資金時，公司記錄收入和相應的贈款應收款項。提前收到贈款以支付符合條件的成本的現金記錄爲遞延收入，並在發生符合條件的成本時確認爲收入。2023年，公司停止進一步的研究工作，並正處於逐步結束此類合作的過程中。
最近的會計準則解釋。
2023年11月，FASb發佈了ASU 2023-07，分段報告（主題280）: 報告業務板塊披露的改進 爲了更新可報告片段披露要求，主要是通過增強對重大分部費用和用於評估分部績效的披露，要求公司在中期披露中披露所有關於分部的年度披露信息。 ASU還要求只有一個可報告分部的公司提供根據主題280 - 分部報告所要求的所有披露。 此更新從公司2024財政年度年度報告期開始生效，以及此後開始的中期報告期。 公司目前正在評估採用此標準對其合併財務報表和披露所產生的影響。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09， 所得稅（主題740）：改進所得稅披露。該標準要求上市的業務實體在每年披露稅率調節表的特定類別，併爲滿足數量門限的調節項目提供其他信息（如果這些調節項目的影響相當於或大於將稅前收入（或損失）與適用的法定所得稅率相乘所得金額的5%）。它還要求所有實體每年披露按聯邦、州和外國稅種分解的所支付的所得稅（扣除退款），以及按所支付的所得稅（扣除退款）在個別司法管轄區分解的金額，當所支付的所得稅（扣除退款）相當於或大於所支付的總所得稅（扣除退款）的5%時。最後，該標準取消了要求所有實體披露未識別稅務負債餘額在未來12個月內合理可能變動範圍的性質和估計，或聲明無法估算範圍的要求。該標準對公司自2026年1月1日開始的年度適用。可以提前採納該標準。該標準應以前瞻性基礎應用。允許追溯適用。公司目前正在評估該標準可能對其財務報表產生的影響。 這項ASU擴大了實體所得稅率調解表的披露範圍，並披露了在美國和外國司法管轄區支付的稅款。此更新將從公司2025財政年度年度報告期開始生效。公司目前正在評估其所得稅披露的影響。
2024年3月，FASB發佈了ASU 2024-01。 《薪酬-股票薪酬（主題718）：利潤權益和類似獎勵的適用範圍》。 此更新澄清了「利潤權益」和類似獎勵的範圍，並向現有的ASC 718標準添加了一個圖解示例，其中包括四個事實模式，以演示企業如何根據段落718-10-15-3的範圍指南來判斷是否應根據主題718對利潤權益獎勵進行覈算。該ASU中的修訂自2024年12月15日後開始的年度期間生效，並適用於這些年度期間內的中期期間。允許提前在尚未發佈或公佈的中期和年度財務報表中採用。在本ASU中的修訂應該被應用於財務報表中所展示的所有先前期間，要麼（1）有關利潤權益和類似獎勵的，適用於在實體首次應用修訂的日期之後授予或修改的修訂日期。公司目前正在評估採納此標準將對其合併財務報表和披露造成的影響。
2024年3月，FASB發佈了ASU 2024-02"會計準則改進-刪除與概念說明相關的修訂" 從FASB會計準則編碼中刪除與概念說明相關的各種引用。該ASU自2026財年第一季度起對公司生效，允許提前採納。公司預計新指南對其合併財務報表影響不重大，並打算在2026財年第一季度生效時採納該指南。 從FASB會計準則編碼中刪除與概念性說明相關的各種引用。該ASU自2026財年第一季度起對公司生效，允許提前採納。公司預計新的指引對其合併財務報表影響微乎其微，並打算在2026財年第一季度生效時採納該指引。
3. 產品營業收入和儲備
截至2024年6月30日的三個月和2023年，公司分別錄得了$16.1 1百萬美元和6.8 百萬，相應地，截至2024年6月30日的六個月和2023年，公司分別錄得了$34.7 1百萬美元和9.1 百萬的產品收入。 按療法劃分的產品收入爲： 截至6月30日的三個月 2021年6月30日止六個月 2024 2023 2024 2023 ZYNTEGLO $ 11,158 $ 4,180 $ 29,719 $ 4,180 SKYSONA 4,943 2,657 4,943 4,953 產品收入總額，淨額
$ 16,101 $ 6,837 $ 34,662 $ 9,133
五位個人客戶佔到了營業收入的 80 2024年6月30日結束的六個月中，兩位個人客戶佔到了營業收入的 100 2023年6月30日結束的六個月中，兩位個人客戶佔到了營業收入的
公司認爲存在營業收入集中風險，即代表產品營收超過總產品營收的客戶。如果公司產品營收集中在某一特定客戶，當與該客戶的銷售遇到困難時，可能會對公司的營業收入和業績產生重大不利影響。在2024年6月30日和2023年結束的六個月內，所有產品營收均來自美國。
下表總結了所示期間毛額減除淨儲備變動的分析：
總費用 2023年12月31日結餘爲
$ 5,365 回扣準備金
7,536 付款/信用額 — 2024年6月30日餘額 $ 12,901
4. 公允價值計量
以下表格詳細列出了截至2024年6月30日和2023年12月31日按公允價值計量的公司資產和負債（以千爲單位）：
描述
總計
引用
的價格
活躍
市場
（第 1 級）
意義重大
其他
可觀察
輸入
（第 2 級）
意義重大
不可觀察
輸入
（第 3 級）
2024年6月30日 資產： 現金和現金等價物 $ 144,067 $ 144,067 $ — $ — 有價證券： 美國政府機構證券和國債 — — — — 由於因素：
受益人對貼現發票的利息
1,440 — — 1,440 總計 $ 145,507 $ 144,067 $ — $ 1,440 2023 年 12 月 31 日 資產： 現金和現金等價物 $ 221,755 $ 221,755 $ — $ — 有價證券： 美國政府機構證券和國債 — — — — 應收賬款和其他流動資產：
受益人對貼現發票的利息
560 — — 560 總計 $ 222,315 $ 221,755 $ — $ 560
現金及現金等價物
公司認爲所有最終到期日不超過自購買之日起90天的高度流動證券爲現金及現金等價物。截至2024年6月30日和2023年12月31日，現金及現金等價物包括存放在多家銀行和資產管理機構的現金和貨幣市場帳戶中的資金。
有價證券
被歸類爲估值層次2的可轉讓證券通常包括美國政府機構證券和國庫券、企業債券和商業票據。公司通過考慮從第三方定價來源獲得的估值來估計這些可轉讓證券的市場價值。這些定價來源使用行業標準估值模型，並採用基於收益和市場的方法，對所有重要輸入進行觀察，以直接或間接的方式估計公允價值。這些輸入包括基於相同或相似證券的實時交易數據的市場價格、發行人信用利差、基準收益率和其他可觀察的輸入。公司通過了解使用的模型、獲得其他定價來源的市場價值和在某些情況下分析定價數據來驗證其第三方定價來源提供的價格。
可供出售債務證券的攤銷成本將根據溢價的攤銷和折價的累積調整到溢價的最早看漲日期或折價的到期日。 否 和 $0.1 分別於截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月內，可供出售債務證券的實現損失共計百萬。
公司可供出售債務證券應計利息應收賬款合計爲$ 100,000，分別截至2023年6月30日和2022年12月31日。0.2 萬美元和0.3 $(數字)萬美元的資產仍未被調用，截至2024年6月30日。這些基金的總賬面價值，淨按公司統合財務報表劃分爲其他長期資產的成分，截至2024年6月30日和2023年12月31日時分別是$(數字)萬美元。 不
保理協議
根據估值層次分類爲Level 3的因素，包括轉讓的發票中的受益人利益。公司根據估計的現金流，應用與保理代理和分銷商相關的交易對手方和信用風險調整，估計受益人利益的公允價值。截至2024年6月30日，對已出售發票中的受益人利益的調整被認爲是不可觀察的輸入，並根據持續的信用評估和對此類發票賬齡的歷史經驗等因素確定。對此輸入的重大變化可能導致公允價值測量顯著降低或提高。
以下表格顯示了2024年6月30日結束的六個月內以公允價值計量的三級金融責任的期初和期末餘額對賬。
截至2022年4月30日六個月
6月30日,
2024 期初的三級財務資產
$ 560 轉讓發票中獲取的受益權 3,680 先前轉讓發票的收入 (2,800 ) 期末的三級財務資產
$ 1,440
5. 庫存
庫存淨額包括以下項目（以千爲單位）：
截至2024年6月30日 截至2023年12月31日 原材料 $ 3,092 $ 2,329 進行中的工作 28,167 17,375 成品 2,071 3,215 庫存 $ 33,330 $ 22,919
原材料庫存包括直接從第三方供應商購買的成品原材料。在製品庫存包括在合同製造組織（"CMOs"）製造的原材料，這些原材料部分完成，完全製造但仍在等待質量驗收，或符合質量驗收標準，以用於藥品產品的製造和藥品產品部分完成或完全製造但仍在等待質量驗收。成品是已完成並經質量批准的藥品產品，這些產品正在等待發貨，在途中或已交付給合格的治療中心，但尚未輸注給患者。
6. 保理協議
公司出售與藥品交付給QTCs相關的未來收入權。預付款項被視爲短期負債，在公司合併資產負債表上列爲應支付給保理人的款項，直到從客戶處獲得的合同權被視爲無條件。在輸注時應付給公司的剩餘發票金額被視爲保理髮票中的受益權，代表我們在發票銷售中的持續參與程度。
由於因素
截至2024年6月30日的三個月和六個月，公司收取了$20.7 萬美元和35.8 百萬美元現金收款，分別在無條件權責發生前和相應撤銷了$18.0 萬美元和33.1 百萬美元的因患者藥物輸注而產生的欠因素的金額。在綜合資產負債表上列示的因因素而產生的金額將按照事先存在的回購要求支付，在保障協議中的輸注日期之前。
保理款項應收款項
截至2024年6月30日止三個月和六個月，公司分別獲取了$2.1 萬美元和3.7 百萬的發票受益權，並分別收取了$1.7 萬美元和2.8 百萬的現金收據。未收款額度
在合併資產負債表中，由因素呈現的金額已扣除了累計費用$0.1 百萬。最大損失風險暴露爲$1.4 截至2024年6月30日，已經將1000萬美元的貸款抵押給舊金山FRb。
出售客戶發票的總損失估計於藥品產品的患者滴注日期，金額爲0.3 萬美元和0.6 分別爲截至2024年6月30日的三個月和六個月的虧損。除了發票銷售虧損外，公司還發生了$0.4 萬美元和0.8 分別爲截至2024年6月30日的三個月和六個月的服務費用。
7. 應計費用及其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下內容（以千計）： 截至 2024 年 6 月 30 日 截至 2023 年 12 月 31 日 應計的 CMO 和 CRO 成本
$ 19,665 $ 24,824 應計員工薪酬
16,669 19,972 應計返利
12,942 5,365 應計商品和服務
4,295 8,392 應計的專業費用
3,733 2,531 應計退款責任
— 5,600 其他 8,585 6,504 應計費用和其他流動負債總額 $ 65,889 $ 73,188
8. 定期貸款債務
2024期貸款
2024年3月15日（「生效日期」），公司與海格投資及海格投資管理的所有基金類型（統稱爲「海格」或「放款人」）簽訂了貸款和安防-半導體協議（「LSA」）和認股權協議（「認股權協議」）。根據LSA的條款，公司在協議期內最多可以借款總額達$175.0 百萬美元，在 四個 多個不同的分期條件（「期限貸款」）的情況下取決於實現某些里程碑。在生效日期，公司取出了最初的$75.0 百萬美元的毛利潤（「初始貸款」），並支付了約$3.5 百萬美元的初始債務發行成本，包括約$2.7 百萬美元的法律費用和原始發行折讓（「OID」）的費用0.8 百萬，即 1 %根據LSA條款的規定，可借款額外的金額可分多次借款 兩個 獨立的$25.0 50.0 百萬美元的額外資金，最晚到2026年12月15日由海格投資提供（「第四分段」）。放款人無義務在第四分段下資助任何金額，因爲資金的供應取決於放款人的投資委員會批准。
定期貸款既有現金利息又有免付利息（「PIK」）。現金利息在每個月的第一個工作日（「支付日期」）到期，並將等於華爾街日報的基準利率（「基準利率」）加上百分之 1.45 （最低不能低於 9.95 ）。免付利息固定在 2.45 ％將在每個付款日上加以計入未償本金。除非公司自行決定提前償還，並受到一定的提前償還罰金和條件的約束，按月付息方式償還的貸款將一直持續到2027年4月1日或2028年4月1日，如果公司在2026年12月31日之前達到某些財務指標（「業績里程碑」）。利息付款期限結束後，貸款將按本金和應計利息相等的月等額還款方式償還，直至到期日2029年4月1日。
2024年期貸款由公司的幾乎所有資產擔保。除了其他契約之外，2024年期貸款還包括肯定契約以及一定的財務契約，包括至少覆蓋現金需求的要求， 40 信貸總額未償本金的xx%及最低淨產品收入要求，起始時間爲2024年9月30日季度。截至2024年6月30日，公司已符合最低現金償還協議，但公司預計在未來12個月內可能無法保持最低現金覆蓋要求（請參閱註釋1中公司的持續經營評估）, 業務介紹 因此，截至2024年6月30日，該信貸總額被列爲流動負債。
公司還根據認股權協議向Hercules發行了用於購買公司普通股份的認股權，認股權的數量取決於根據LSA借款金額確定的股份數量（「認股權」）。認股權可行使的普通股份數量等於（i.） 5 %乘以根據LSA借款金額抽取的原始本金總額除以（ii.）每股$1.45 每股。
截至2024年6月30日，該公司已發行 2.6 百萬認股權與初始貸款相關（「初始認股權」），以每股$的行權價格購買普通股，合同期爲1.45 年，自生效日期起計。 7
認股證的相對公允價值採用Black-Scholes期權定價模型，並根據以下假設進行測算： 否 股息收益率，預期波動率爲 81.1 %，預期股息收益率和預期期限爲 4.3 %，預期期限爲 7 年，等於認股權證的期限。對初始認股權證分配的相對公允價值爲2.7 百萬美元，被歸入資本餘額中，並記爲債務折價，將與債務發行成本進行攤銷，以利率方法以貸款的有效利率計提至利息費用，計提期限爲貸款期限，有效利率爲 15.7 %. For the three and six months ended June 30, 2024, the Company recorded approximately $2.7 1百萬美元和3.2 與期限貸款相關的利息費用分別爲XXXX萬元，包括與warrants有關的金額。
請參考註釋16， 後續事件。 ，以了解截至2024年6月30日後證券借款和認股權協議修訂的進一步討論。
9. 租約
公司租賃了位於馬薩諸塞州薩默維爾的某些辦公和實驗室空間。此外，公司通過與CMO和合同測試組織（"CTO"）達成的協議，在美國和國際上都嵌入了租賃。除下文所述情況外，出租義務與公司2023年年度報告10-k表中披露的信息相比，沒有發生重大變化。
嵌入式租賃
公司在2024年6月30日結束的三個和六個月期間，定期修改了若干嵌入式合同製造租賃，其中一些被視爲根據ASC 842的租賃修改。這些租賃修改主要涉及與供應商簽署新的工作報告或延長合同條款。
關於與藥品製造和質量測試相關的嵌入式租賃，由於租賃修正調整和攤銷，公司增加了其金融租賃權益資產的金額爲$22.4 公司認定在2024年6月30日結束的六個月內出現了3000萬美元的訴訟損失。
關於與藥物物質製造相關的嵌入式租賃，由於租賃修改調整和攤銷，公司減少了其融資租賃權益資產金額$8.9 公司認定在2024年6月30日結束的六個月內出現了3000萬美元的訴訟損失。
以下段落描述了公司截至2024年6月30日結束的三個月內執行的對公司嵌入式藥物物質製造業租賃的重大租賃修改。
2024年6月，公司延長了嵌入式租賃製造半導體的租約，並在規定的生產時間表下有義務直到2024年7月1日。詳情請參閱附註16, 後續事件。 ，有關延長該協議至2024年6月30日之後的進一步討論。
ASC 842下識別的所有租賃費用摘要
以下表格包含了截至2024年6月30日和2023年6月30日結束的三個月和六個月內根據ASC 842認可的租賃成本摘要，以及有關公司經營和融資租賃的其他信息（以千爲單位）：
在截至6月30日的三個月中 在截至6月30日的六個月中 2024
2023 2024
2023 （如重述）
（如重述）
融資租賃
利息支出
$ 2,710 $ 3,750 $ 7,057 $ 8,017 攤銷費用
15,375 5,228 29,703 10,444 固定融資租賃成本總額 $ 18,085 $ 8,978 $ 36,760 $ 18,461 經營租賃 固定租賃成本
$ 9,486 $ 11,470 $ 18,973 $ 22,941 固定經營租賃成本總額 $ 9,486 $ 11,470 $ 18,973 $ 22,941 可變租賃成本
6,863 5,091 12,999 11,953 短期租賃成本
80 46 155 97 總租賃成本 $ 34,514 $ 25,585 $ 68,887 $ 53,452 營業轉租收入
$ 10,260 $ 10,373 $ 20,606 $ 20,481 計量租賃負債時支付的現金
用於經營租賃的運營現金流
$ 8,303 $ 13,276 用於融資租賃的運營現金流
$ 1,411 $ 7,198 爲融資租賃融資現金流融資
$ 48,645 $ 28,504
與租賃相關的補充資產負債表信息如下：
截至
截至 2024年6月30日 2023年6月30日 加權平均剩餘租賃期限 - 融資租賃
1.26 年 2.18 年 加權平均貼現率 - 融資租賃
11.18 % 14.02 % 加權平均剩餘租期-經營租賃
6.52 年 7.4 年 除特定歷史信息外，本表格10-Q中討論的許多事項可能表達或意味着收入或支出的預測，未來運營的計劃和目標聲明、增長或創新的聲明、未來經濟表現的聲明，資本分配期望或關於正在進行或威脅的訴訟結果或影響的聲明。 這些以及類似的聲明是關於涉及風險、不確定性和其他可能導致公司的實際業績與這些聲明所表達或暗示的不同的因素的問題的前瞻性聲明。 所有前瞻性信息應在這些風險、不確定性和其他因素的背景下進行評估。 「相信」、「預計」、「計劃」、「核心」的詞和表達形式通常鑑別前瞻性聲明，儘管並非所有前瞻性聲明都包含這種語言。 公司認爲這些前瞻性聲明的假設是合理的；然而，任何假設都可能是不準確的，因此，實際結果可能與前瞻性聲明中所示的有所不同。
6.99 % 7.03 %
截至2024年6月30日，按照ASC 842標準，公司租賃的未來最低承諾如下（單位：千元）：
經營租賃
融資租賃
剩餘的租賃付款 2024 年的剩餘時間
$ 19,550 $ 78,746 2025 37,084 41,797 2026 35,719 3,408 2027 36,742 2,548 2028 37,795 1,043 2029 年及以後
81,986 — 總計 $ 248,876 $ 127,542 減去：估算利息 (49,289 ) (6,552 ) 租賃負債的現值 $ 199,587 $ 120,990
10. 承諾和 contingencies
租賃承諾
公司租用了某些辦公和實驗室空間，並在CMOs和CTO處嵌入了租賃。截至2024年6月30日，公司承諾了一個尚未開始的前期起租租賃，與CMO簽訂了一個嵌入式設備租賃相關。該租賃預計將於2025年開始，初始租期爲 三年 。根據該合同，固定承諾約爲$56.6 截至2021年3月27日，未償還本金總額爲$。以下表格顯示了截至2024年6月30日從這項安排中產生的不可取消的合同義務（以千爲單位）：
未來
承諾
2024年餘下的時間
$ — 2025
13,563 2026
17,858 2027
17,858 2028
7,310 2029年及以後
— 總採購承諾
$ 56,589
參考第9條注。 租賃， 有關這些租賃協議條款的詳細信息，請參閱。
訴訟
公司不時參與各種訴訟和投訴，這些訴訟和投訴是業務常規過程中發生的，包括證券集體訴訟和知識產權訴訟。公司會在業務常規過程中進入標準的賠償協議。根據這些協議，公司會爲受賠償方（通常是公司的業務合作伙伴）遭受或發生的損失提供賠償、免除責任並同意償還被賠償方的損失。這些賠償協議的期限通常是永久的，在協議簽訂後的任何時間都適用。公司在這些賠償協議下可能需要支付的未來款項的最大潛在金額通常是無限的。對於已發生的損失，如果有可能發生損失並且能夠合理估計損失的金額，將確認損失準備金。由於尚未發生可能導致損失的情況，而且無法合理估計損失或損失區間的金額，公司並未因任何事項確認損失準備金。
公司還對其每位官員和董事進行賠償，以彌補任命該官員或董事所導致的事件或情況，在特定限制下，並按照特拉華州法律及其章程和公司法規的規定。這種賠償期限持續的時間與該官員或董事可能會因在這種職務上的行爲或疏忽而受到任何訴訟相關的程序的影響的時間一樣長。未來可能需要支付的賠償的最大金額是無限制的，但是公司目前持有董事和官員責任保險，此保險可以轉移與公司的風險相關的風險，並可能使其能夠恢復任何未來支付的部分金額。公司認爲這些賠償義務的公允價值很少。因此，公司未確認與這些義務相關的任何負債。
在公司的2023年10-K表中包含的基本報表的附註12中披露的索賠和投訴事項沒有發生實質性變化。
11. 股權
2023年1月18日，公司與高盛和摩根大通證券有限責任公司（下稱「一月包銷協議」）簽署了一份包銷協議，以公開發行、發行和銷售公司的 20.0 百萬股普通股，公開發行價格爲每股$6.00 ，不含包銷折扣和佣金，根據提交給美國證券交易委員會的3號表格（Form S-3）和相關的招股說明書補充資料。根據一月包銷協議的條款，公司還授予承銷商購買行使期權，可以以公開發行價格購買 30 A類普通股的選項，並且承銷商已經完全行使了這樣的選項。 3.0 百萬股普通股，不含包銷折扣和佣金，承銷商已行使該期權的全部。發行於2023年1月23日。公司共獲得淨收益130.5 股票回購活動以及因員工基於股票的補償目的而重新發行國庫股的情況如下：
在2023年8月，公司與Jefferies LLC（Jefferies）簽訂了一份開放市場銷售協議（「銷售協議」），以每次高達美元的價格出售公司的普通股，通過「按市價交易」股權發行計劃進行，Jefferies將充當銷售代理。截至2024年3月31日，公司根據銷售協議尚未進行任何銷售。125.0 從時間到時間，通過一項「在市場上」的股票發行計劃，公司將作爲銷售代理。截至2024年6月30日，公司根據銷售協議未進行任何銷售。
2023年12月19日，公司與高盛和摩根大通證券有限責任公司（「12月承銷協議」）簽訂了承銷協議，與公司公開發行、發行和銷售了 83.3 百萬股公司普通股，公開發行價格爲每股$1.50 每股，扣除承銷折扣和佣金，根據在美國證券交易委員會提交的有效S-3表格和相關的相關增補招股說明書。根據12月承銷協議的條款，公司還向承銷商授予了一項期權，行使價格爲公開發行價格的 30 A類普通股的選項，並且承銷商已經完全行使了這樣的選項。 12.5 百萬股普通股股份，扣除承銷折扣和佣金，該期權未行使。這次發行於2023年12月22日關閉。公司獲得了總計淨收益$118.1 股票回購活動以及因員工基於股票的補償目的而重新發行國庫股的情況如下：
12. 以股票爲基礎的報酬計劃
2023年6月，公司股東批准了bluebird bio, Inc. 2023激勵獎計劃（"2023計劃"），取代了2013年股票期權和激勵計劃（"2013計劃"）。在批准2023計劃後，將不再授予2013計劃下的獎勵。截至2024年6月30日，2023計劃下可發行的普通股總數約爲 2.7 股票回購活動以及因員工基於股票的補償目的而重新發行國庫股的情況如下：
基於股票的報酬支出
萬元。公司在2023年和2022年三個月內了解了股權報酬費用，分別是3.2 萬美元和5.8 在截至2024年6月30日和2023年分別的三個月內，公司確認的基於股票的補償費用總計爲$7.0 萬美元和11.1 在截至2024年6月30日和2023年分別的六個月內，公司確認的基於股票的補償費用總計爲$ 按獎勵類型確認的股票補償費用包含在壓縮的綜合損益表中，金額如下（以千爲單位）：
在截至6月30日的三個月中 在截至6月30日的六個月中
2024 2023 2024 2023 股票期權 $ 1,192 $ 1,710 $ 2,422 $ 3,433 限制性庫存單位 2,012 3,969 4,463 7,637 員工股票購買計劃等 2 75 83 75 $ 3,206 $ 5,754 $ 6,968 $ 11,145
按分類包括的股票補償費用在壓縮的綜合損益表中的金額如下（以千爲單位）：
在截至6月30日的三個月中 在截至6月30日的六個月中 2024 2023 2024 2023 產品收入成本 289 (10 ) 780 93 銷售、一般和管理 1,798 2,681 4,133 5,042 研究和開發 1,119 3,083 2,055 6,010 $ 3,206 $ 5,754 $ 6,968 $ 11,145
截至2024年6月30日和2023年，公司收入爲$0.3 1百萬美元和1.1 在2024年3月31日和2023年的三個月內，公司有$百萬的股票補償費用被資本化到庫存中。
期權
下表彙總了公司股權獎勵計劃下的股票期權活動，不包括2seventy bio的員工持有的獎勵： 股票
（以千計）
加權-
平均的
行使價格
每股
截至 2023 年 12 月 31 日未平息 4,227 $ 14.16 已授予 2,672 $ 1.54 已鍛鍊 — $ — 已取消、沒收或已過期 (600 ) $ 10.86 截至 2024 年 6 月 30 日 6,299 $ 9.13 可於 2024 年 6 月 30 日行使 2,196 $ 19.60 已歸屬，預計將於 2024 年 6 月 30 日歸屬 6,299 $ 9.13
在截至2024年6月30日的六個月內，行權價格爲美元128.72美元的期權股票被行權，共計734,266股。同時，在同期內，有119,731個受限制的股票單位解除限制。否 股票期權已行使。
限制性股票單位
下表總結了公司股權激勵計劃下的受限股票單位活動（不包括2seventy bio員工持有的獎勵）。
股份 加權授予日期公允價值的平均數 2023年12月31日的未歸屬股份 4,207 $ 6.08 已行權 2,337 $ 1.54 34,105 (970 ) $ 6.76 被取消 (577 ) $ 4.09 2024年6月30日未解除限制的 4,997 $ 4.05
員工股票購買計劃
2013年6月，公司董事會通過了其2013年員工股票購買計劃（「2013 ESPP」），授權首次發行總計 0.2 1.4 公司的普通股份中有 百萬股供參與員工購買。截至2024年和2023年的每個六個月結束時， 0.1 百萬股0.1 100萬股普通股。
13. 所得稅
根據資產和負債的財務報告和稅基之間的暫時性差異，以法定稅率確認了遞延稅資產和遞延稅負債。如果遞延稅資產更有可能無法實現部分或全部，則計提一項減值準備。由於存在有關未來納稅申報中有利稅屬性實現的不確定性，公司已計提全額減值準備，抵銷公司否則可確認的淨遞延稅資產。截至2024年6月30日的三個月和六個月結束時確認的稅收利益爲$這些財務報表是根據美國通用會計準則（「美國GAAP」）編制的，供中期財務信息和10-Q表格的說明和Regulation S-X的第10條之用。因此，它們不包括美國GAAP對完整財務報表所需的所有信息和註腳。據管理層的意見，爲了公正地呈現2024年6月30日公司的財務狀況、運營結果、綜合收益、現金流和股本變動的情況，已包含所有必要的調整（包括正常循環應計）。這些未經審計的簡明合併財務報表應與包含在公司年度報告10-k中的合併財務報表和附註一起閱讀。
14. 每股淨虧損
由於包含以下普通股等價物會起到反稀釋作用（以千爲單位），因此在計算所示期間的稀釋每股淨虧損時被排除在外：
在結束的三個月和六個月中 2024 2023 未償還的股票期權 (1)
7,495 6,109 限制性庫存單位 (1)
5,000 4,682 認股權證
2,586 — ESPP 股票等 87 — 15,168 10,791
(1) 優秀的期權及受限制的股票單位包括2seventy bio的員工尚未兌現的獎勵。
2024年6月30日結束的三個月和六個月的每股淨虧損爲$0.42 0.78 0.58 0.41
15. 預先發布的財務報表的重申
如下所述，並在基本報表註釋2中詳細說明，公司確定了影響其截至2023年6月30日的未經審計季度簡明綜合財務報表的幾個往期錯誤陳述。這些經調整和未經審計的季度財務數據以及相關的受影響金額已在截至2023年12月31日的公司年度報告10-k中呈現。
作爲重新聲明的一部分，公司對覈算嵌入租賃和其他次要錯誤進行了調整，以糾正重大錯誤陳述。
以下表格顯示了截至2023年6月30日三個月和六個月的重新編制的未經審計的簡明合併財務信息。
合併損益表和綜合損益表
2023年6月30日結束的三個月內
728.3
調整嵌入式租約
其他調整 如調整後 營業收入： 產品收入，扣除折扣
$ 6,837 $ — $ — $ 6,837 其他收入 53 — — 53 總收入 6,890 — — 6,890 產品營業成本 9,564 (2,867 ) — 6,697 毛利率 (2,674 ) 2,867 — 193 營業費用： 研發 42,274 (10,189 ) (637 ) 31,448 銷售、一般及行政費用 40,349 113 — 40,462 營業費用總計 82,623 (10,076 ) (637 ) 71,910 經營虧損 (85,297 ) 12,943 637 (71,717 ) 利息收入
2,679 — — 2,679 利息費用
— (3,750 ) — (3,750 ) 其他收入，淨額
9,630 289 — 9,919 稅前虧損
(72,988 ) 9,482 637 (62,869 ) 所得稅費用（收益） 80 — — 80 每股數據
(72,908 ) 9,482 637 (62,789 ) Net loss per share - basic (1)
$ (0.67 ) $ 0.09 $ 0.01 $ (0.58 ) Net loss per share - diluted (1)
$ (0.67 ) $ 0.09 $ 0.01 $ (0.58 ) 用於計算基本每股淨利潤的加權平均普通股份
在計算基本每股淨虧損時：
108,685 108,685 108,685 108,685 用於計算基本每股淨利潤的加權平均普通股份
在計算稀釋每股淨虧損時：
108,685 108,685 108,685 108,685 其他綜合收益（損失）： 其他綜合收益（虧損），淨額
（收益）費用爲$這些財務報表是根據美國通用會計準則（「美國GAAP」）編制的，供中期財務信息和10-Q表格的說明和Regulation S-X的第10條之用。因此，它們不包括美國GAAP對完整財務報表所需的所有信息和註腳。據管理層的意見，爲了公正地呈現2024年6月30日公司的財務狀況、運營結果、綜合收益、現金流和股本變動的情況，已包含所有必要的調整（包括正常循環應計）。這些未經審計的簡明合併財務報表應與包含在公司年度報告10-k中的合併財務報表和附註一起閱讀。 美國國防部
。差異主要是由於州和地方稅金，部分抵消了由股權補償帶來的稅收益。
722 — — 722 其他綜合收益（損失）總額
722 — — 722 綜合虧損
$ (72,186 ) $ 9,482 $ 637 $ (62,067 )
(1) 由於基本或攤薄股份的最接近每股一分錢的四捨五入差異，總額可能不等於行項目的總和。
2023年6月30日結束的六個月內
728.3
調整嵌入式租約
其他調整 如調整後 營業收入： 產品收入，扣除折扣
$ 9,133 $ — $ — $ 9,133 其他收入 138 — — 138 總收入 9,271 — — 9,271 產品營業成本 12,940 (731 ) — 12,209 毛利率 (3,669 ) 731 — (2,938 ) 營業費用： 研發 88,418 (14,705 ) (678 ) 73,035 銷售、一般及行政費用 77,703 226 — 77,929 營業費用總計 166,121 (14,479 ) (678 ) 150,964 出售優先審查券的收益，淨額 92,930 — — 92,930 經營虧損
(76,860 ) 15,210 678 (60,972 ) 利息收入
5,507 — — 5,507 利息費用
(3 ) (8,017 ) — (8,020 ) 其他收入，淨額 19,608 (62 ) — 19,546 稅前虧損 (51,748 ) 7,131 678 (43,939 ) 所得稅費用（收益） 80 — — 80 淨虧損
(51,668 ) 7,131 678 (43,859 ) 每股基本淨虧損
$ (0.49 ) $ 0.07 $ 0.01 $ (0.41 ) 每股稀釋後淨虧損
$ (0.49 ) $ 0.07 $ 0.01 $ (0.41 ) 用於計算基本每股淨利潤的加權平均普通股份
在計算每股基本淨損失時：
105,819 105,819 105,819 105,819 用於計算基本每股淨利潤的加權平均普通股份
在計算每股稀釋淨損失時：
105,819 105,819 105,819 105,819 其他綜合收益（損失）：
其他綜合收益（虧損），淨額
（收益）費用爲$0.0 百萬美元的六個
六個月期間
1,706 — — 1,706 其他綜合收益（損失）總額
1,706 — — 1,706 綜合虧損
$ (49,962 ) $ 7,131 $ 678 $ (42,153 )
股東權益變動表： 普通股 額外 累積
其他
綜合的
收入（虧損）
累積 總計 股票 金額 如先前報道的那樣
截至2022年12月31日的餘額
82,923 $ 830 $ 4,186,086 $ (4,070 ) $ (3,986,503 ) $ 196,343 限制性股票的歸屬 382 3 (198 ) — — (195 ) 行使股票期權 3 — 7 — — 7 在 ESPP 下購買股票 62 1 226 — — 227 私募普通股的發行
股權配售
23,000 230 130,061 — — 130,291 基於股票的薪酬 — — 5,843 — — 5,843 其他綜合收益（虧損）
— — — 984 — 984 淨收益（虧損）
— — — — 21,240 21,240 截至2023年3月31日的餘額
106,370 $ 1,064 $ 4,322,025 $ (3,086 ) $ (3,965,263 ) $ 354,740 對嵌入式租賃的調整
截至2022年12月31日的餘額
$ — $ — $ — $ — $ (59,700 ) $ (59,700 ) 限制性股票的歸屬 — — — — — — 行使股票期權 — — — — — — 在 ESPP 下購買股票 — — — — — — 私募普通股的發行
股權配售
— — — — — — 基於股票的薪酬 — — — — — — 其他綜合收益（虧損）
— — — — — — 淨收益（虧損）
— — — — (2,351 ) (2,351 ) 截至2023年3月31日的餘額
— $ — $ — $ — $ (62,051 ) $ (62,051 ) 其他調整
截至2022年12月31日的餘額
— — (98 ) — (2,212 ) (2,310 ) 限制性股票的歸屬 — — — — — — 行使股票期權 — — — — — — 在 ESPP 下購買股票 — — — — — — 私募普通股的發行
股權配售
— — — — — — 基於股票的薪酬 — — — — — — 其他綜合收益（虧損）
— — — — — — 淨收益（虧損）
— — — — 41 41 截至2023年3月31日的餘額
— $ — $ (98 ) $ — $ (2,171 ) $ (2,269 ) 如重述
截至2022年12月31日的餘額
82,923 830 4,185,988 (4,070 ) (4,048,415 ) 134,333 限制性股票的歸屬 382 3 (198 ) — — (195 ) 行使股票期權 3 — 7 — — 7 在 ESPP 下購買股票 62 1 226 — — 227 私募普通股的發行
股權配售
23,000 230 130,061 — — 130,291 基於股票的薪酬 — — 5,843 — — 5,843 其他綜合收益（虧損）
— — — 984 — 984 淨收益（虧損）
— — — — 18,930 18,930 截至2023年3月31日的餘額
106,370 $ 1,064 $ 4,321,927 $ (3,086 ) $ (4,029,485 ) $ 290,420
普通股 額外 累積 累積 總計 股票 金額 如先前報道的那樣
截至2023年3月31日的餘額 106,370 $ 1,064 $ 4,322,025 $ (3,086 ) $ (3,965,263 ) $ 354,740 限制性股票的歸屬 65 1 (1 ) — — — 行使股票期權 19 — 77 — — 77 在 ESPP 下購買股票 — — — — — — 私募普通股的發行
股權配售
— — — — — — 基於股票的薪酬 — — 6,388 — — 6,388 其他綜合收益（虧損）
— — — 722 — 722 淨收益（虧損）
— — — — (72,908 ) (72,908 ) 截至2023年6月30日的餘額 106,454 $ 1,065 $ 4,328,489 $ (2,364 ) $ (4,038,171 ) $ 289,019 對嵌入式租賃的調整
截至2023年3月31日的餘額 $ — $ — $ — $ — $ (62,051 ) $ (62,051 ) 限制性股票的歸屬 — — — — — — 行使股票期權 — — — — — — 在 ESPP 下購買股票 — — — — — — 私募普通股的發行
股權配售
— — — — — — 基於股票的薪酬 — — — — — — 其他綜合收益（虧損）
— — — — — — 淨收益（虧損）
— — — — 9,482 9,482 截至2023年6月30日的餘額 — $ — $ — $ — $ (52,569 ) $ (52,569 ) 其他調整
截至2023年3月31日的餘額 — — (98 ) — (2,171 ) (2,269 ) 限制性股票的歸屬 — — — — — — 行使股票期權 — — — — — — 在 ESPP 下購買股票 — — — — — — 私募普通股的發行
股權配售
— — — — — — 基於股票的薪酬 — — — — — — 其他綜合收益（虧損）
— — — — — — 淨收益（虧損）
— — — — 637 637 截至2023年6月30日的餘額 — $ — $ (98 ) $ — $ (1,534 ) $ (1,632 ) 如重述
截至2023年3月31日的餘額 106,370 1,064 4,321,927 (3,086 ) (4,029,485 ) 290,420 限制性股票的歸屬 65 1 (1 ) — — — 行使股票期權 19 — 77 — — 77 在 ESPP 下購買股票 — — — — — — 私募普通股的發行
股權配售
— — — — — — 基於股票的薪酬 — — 6,388 — — 6,388 其他綜合收益（虧損）
— — — 722 — 722 淨收益（虧損）
— — — — (62,789 ) (62,789 ) 截至2023年6月30日的餘額 106,454 $ 1,065 $ 4,328,391 $ (2,364 ) $ (4,092,274 ) $ 234,818
合併現金流量表 2021年6月30日止六個月 2023
728.3
調整嵌入式租約
其他調整 如調整後 經營活動現金流量： 淨虧損
$ (51,668 ) $ 7,131 $ 678 $ (43,859 ) 用於調節淨虧損額與經營活動現金流量的淨額的調整： 活動金額：
折舊和攤銷 2,052 10,274 (76 ) 12,250 股票補償費用 11,145 — — 11,145 非現金研發費用（融資租賃） — 434 — 434 非現金營業租賃費用
— 14,966 — 14,966 優先審查證書出售所得 (92,930 ) — — (92,930 ) 過剩庫存準備金 3,939 — 2,339 6,278 其他非現金項目 343 — — 343 匯率變動收益
— (281 ) — (281 ) 經營性資產和負債變動: 預付款項和其他資產 (9,082 ) 2,642 — (6,440 ) 庫存 (16,496 ) 1,838 (2,941 ) (17,599 ) 資產租賃權 24,102 (24,102 ) — — 應付賬款 (14,767 ) 9,144 — (5,623 ) 應計費用及其他負債 3,625 (573 ) — 3,052 融資租賃下應付的應計利息
— 819 — 819 經營租賃負債 (19,488 ) 6,212 — (13,276 ) 遞延收入 (138 ) — — (138 ) 經營活動產生的現金流量淨額
(159,363 ) 28,504 — (130,859 ) 投資活動現金流量： 購買固定資產和設備 (937 ) — — (937 ) 購買有市場流通的證券 (34,418 ) — — (34,418 ) 可市場出售證券到期款 26,521 — — 26,521 市場證券銷售收益 5,853 — — 5,853 收購成本（b） (868 ) — — (868 ) 優先審查證書出售所得 92,930 — — 92,930 投資活動提供的淨現金流量
89,081 — — 89,081 籌集資金的現金流量： 由於行使股票期權和ESPP捐款而產生的收益 85 — — 85 有限制股股票解禁所得 (196 ) — — (196 ) 融資租賃的應付本金 — (28,504 ) — (28,504 ) 公募增發所得淨額 130,122 — — 130,122 籌資活動的淨現金流量(使用)/提供的淨現金流量
130,011 (28,504 ) — 101,507 現金、現金等價物和受限制的現金的增加
59,729 — — 59,729 年初現金、現金等價物和受限制的現金餘額 158,445 — — 158,445 年末現金、現金等價物和受限制的現金 $ 218,174 $ — $ — $ 218,174 現金、現金等價物和限制性現金協調錶： 現金及現金等價物 $ 172,872 $ — $ — $ 172,872 在應收賬款和其他流動資產中包含的限制性現金 1,364 — — 1,364 在限制性現金和其他非流動資產中包含的限制性現金 43,938 — — 43,938 現金、現金等價物和受限制的現金總額 $ 218,174 $ — $ — $ 218,174 補充現金流披露: 在交換運營租賃負債獲得的使用權資產
44,968 (44,968 ) — — 由於租賃重新評估導致使用權資產及相關經營租賃負債的增加（減少）
(14 ) 14 — — 包括在帳戶中的固定資產購買 2,290 — — 2,290 爲融資租賃負債而獲得的使用權資產
— 3,436 — 3,436 期間支付的所得稅
7 — — 7
16. 後續事件
長期貸款債務
如之前在注8中披露的, 長期貸款債務 於2024年3月15日，公司與海格投資（"Hercules Capital, Inc."）簽訂了 五年 貸款協議，以獲得高達$175 百萬的債務融資，可分爲 四個 多筆交易。第一筆交易金額爲$75 在收盤時，融資額爲2000萬美元（"初始貸款"）。該公司還可以根據特定條件（包括實現商業里程碑）提取額外的500萬美元。該融資工具還提供了第四筆500萬美元的額度，由海格投資自行決定，在2026年12月15日之前有效。 兩個 每增加1000萬美元的貸款需滿足特定條件，包括達到商業里程碑。25 50 在2026年12月15日之前，海格投資可以自行決定提供第四筆1000萬美元的額度。
貸款和安全協議（「LSA」）要求公司遵守慣例的肯定和否定條款，包括要求在每個財年交付年度財務報表之前的X天內交付年度財務報表，以及在每個財季結束之前的X天內交付季度財務報表。未能遵守這些條款，或未能對任何違規行爲獲得豁免，將導致LSA發生違約事件，並允許Hercules加速償還債務，這可能對公司的業務、經營結果和財務狀況產生重大不利影響。於2024年4月30日、2024年7月9日、2024年8月13日和2024年8月29日，公司與Hercules簽署了LSA的修訂協議，提供了修訂後的每月財務報告指標，適用於2024年9月30日前的每個月，並延長了公司必須提供某些年度和季度財務報表的截止日期。 90 每個財政年度的X天和每個財政季度的X天內，按照LSA的要求交付年度財務報表和季度財務報表是必須遵守的慣例肯定和否定條款。未能遵守這些條款，或未能對任何非合規行爲獲得豁免，將導致LSA出現違約事件，並允許Hercules加快債務償還，這可能對公司的業務、經營結果和財務狀況產生重大不利影響。於2024年4月30日、2024年7月9日、2024年8月13日和2024年8月29日，公司與Hercules簽署了LSA的修訂協議，提供了修訂後的每月財務報告指標，適用於2024年9月30日前的每個月，並延長了公司必須提供某些年度和季度財務報表的截止日期。 45 貸款和安全協議（「LSA」）要求公司遵守慣例的肯定和否定條款，包括要求在每個財年交付年度財務報表之前的X天內交付年度財務報表，以及在每個財季結束之前的X天內交付季度財務報表。未能遵守這些條款，或未能對任何違規行爲獲得豁免，將導致LSA發生違約事件，並允許Hercules加速償還債務，這可能對公司的業務、經營結果和財務狀況產生重大不利影響。於2024年4月30日、2024年7月9日、2024年8月13日和2024年8月29日，公司與Hercules簽署了LSA的修訂協議，提供了修訂後的每月財務報告指標，適用於2024年9月30日前的每個月，並延長了公司必須提供某些年度和季度財務報表的截止日期。
2024年8月13日，公司與Hercules簽署了LSA的第三次修訂協議（「第三次修訂協議」），根據該協議，雙方同意對LSA下可獲得的第二和第三筆融資進行了修訂。根據第三次修訂協議，公司可以在融資交易完成後的日期起，根據以下條件之一在2025年3月31日之前爲至少50名LYFGENIA患者或2025年6月30日之前爲至少70名LYFGENIA患者完成細胞採集，並在實現了融資里程碑後的日期起，至2025年7月31日前獲取第二筆金額爲$（待翻譯）的融資款項。公司可以在從融資交易完成後的日期起，根據以下條件之一在2024年12月20日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項或在2025年6月30日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項，並且在給定的時間範圍內完成70個藥物產品交付後，獲取第三筆金額爲$（待翻譯）的融資款項。25.0 公司可以在從融資交易完成後的日期起，根據以下條件之一在2024年12月20日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項或在2025年6月30日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項，並且在給定時間內完成70次藥物產品交付後，獲得第三筆金額爲$（待翻譯）的融資款項。75.0 公司可以在從融資交易完成後的日期起，根據以下條件之一在2024年12月20日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項或在2025年6月30日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項，並且在給定時間內完成70次藥物產品交付後，獲得第三筆金額爲$（待翻譯）的融資款項。 30 公司可以在從融資交易完成後的日期起，根據以下條件之一在2024年12月20日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項或在2025年6月30日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項，並且在給定時間範圍內完成70個藥物產品交付後，獲得第三筆金額爲$（待翻譯）的融資款項。25.0 公司可以在從融資交易完成後的日期起，根據以下條件之一在2024年12月20日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項或在2025年6月30日之前獲得至少$（待翻譯）的融資款項，並且在給定時間內完成70次藥物產品交付後，獲得第三筆金額爲$（待翻譯）的融資款項。100.0 根據第三次修訂協議，公司可以在融資交易完成後的日期起，在2025年3月31日之前爲至少50名LYFGENIA患者或2025年6月30日之前爲至少70名LYFGENIA患者完成細胞採集，並在實現了融資里程碑後的日期起，至2025年7月31日前獲取第二筆金額爲$（待翻譯）的融資款項。公司可以在融資交易完成後的日期起，根據以下條件之一在2024年12月20日之前獲取至少$（待翻譯）的融資款項或在2025年6月30日之前獲取至少$（待翻譯）的融資款項，並且在給定的時間範圍內完成70次藥物產品交付。125.0 根據第三次修訂協議，公司可以在融資交易完成後的日期起，在2025年3月31日之前爲至少50名LYFGENIA患者或2025年6月30日之前爲至少70名LYFGENIA患者完成細胞採集，並在實現了融資里程碑後的日期起，至2025年7月31日前獲取第二筆金額爲$（待翻譯）的融資款項。公司可以在融資交易完成後的日期起，根據以下條件之一在2024年12月20日之前獲取至少$（待翻譯）的融資款項或在2025年6月30日之前獲取至少$（待翻譯）的融資款項，並且在給定的時間範圍內完成70次藥物產品交付。 六個月 截至2025年12月31日，其中至少有40個是LYFGENIA的（統稱爲「第三期里程碑」），並在以下日期之前結束（i）： 30 公司實現第三期里程碑後的天數，且在2025年12月31日之前。
此外，公司和赫拉克勒斯公司同意將最低現金資金覆蓋要求從 40 ％增加到 45 ％的貸款本金餘額。
此外，在與LSA的聯繫中，該公司發行了給貸方的認股權證，用於購買相當於流通股份的數量 五個營運部門：獵鷹創意集團、PDP、Sierra Parima、目的地運營和Falcon's Beyond Brands，所有這些板塊均爲可報告板塊。公司的首席營運決策者是執行主席和首席執行官，他們評估財務信息以做出營運決策、評估財務表現和分配資源。營運板塊基於產品線組織，對於我們的基於位置的娛樂板塊，根據地理位置組織。營運板塊的結果包括直接歸屬於板塊的成本，包括項目成本、工資和與工資有關的開支以及與業務板塊運營直接相關的間接費用。未分配的企業費用，包括高管、會計、財務、市場營銷、人力資源、法律和信息技術支持服務、審計、稅收企業法律開支的工資和相關福利，作爲未分配的企業開銷呈現，成爲報告板塊的總收入（虧損）和公司未經審計的彙總財務報表結果之間的調節項。 這是初始貸款的百分之3.75 百分之 十天的等待期 適用於LSA下一期撥款的貸方將獲得額外的認股權證，用於購買相當於貸款金額的百分之 五個營運部門：獵鷹創意集團、PDP、Sierra Parima、目的地運營和Falcon's Beyond Brands，所有這些板塊均爲可報告板塊。公司的首席營運決策者是執行主席和首席執行官，他們評估財務信息以做出營運決策、評估財務表現和分配資源。營運板塊基於產品線組織，對於我們的基於位置的娛樂板塊，根據地理位置組織。營運板塊的結果包括直接歸屬於板塊的成本，包括項目成本、工資和與工資有關的開支以及與業務板塊運營直接相關的間接費用。未分配的企業費用，包括高管、會計、財務、市場營銷、人力資源、法律和信息技術支持服務、審計、稅收企業法律開支的工資和相關福利，作爲未分配的企業開銷呈現，成爲報告板塊的總收入（虧損）和公司未經審計的彙總財務報表結果之間的調節項。 百分之 十天的等待期 2024年3月15日之前的期間（與初始認股權一起，稱爲「認股權」）。2024年8月13日，在第三次修正中，公司同意修改認股權的行使價格，以購買公司普通股的價格從每股$1.45 每股至公司普通股的30天成交量加權平均價(VWAP)小於 十天的等待期 2024年8月13日前的期間，以及在2024年8月13日後六個月內公司首次股本融資活動的每股價格。修正案不影響借款人根據認股權證可購買的股份數量。
裁員
公司董事會於2024年9月23日批准了一項重組行動（"重組"），在對公司業務進行全面審查後。重組包括減少公司員工人數 94 員工，或約佔總數的% 25 ％員工。
由於重組，公司預計將產生約美金3.3 百萬至3.7 百萬現金支出，以支付割裂和員工終止相關費用，將在多個星期內一直到截至2024年12月31日的財政年度付款，以及大約美金0.3 百萬至0.5 百萬的非現金股權激勵支出，涉及RSU的加速投放。公司預計將在2024年第三季度記錄其中的大部分費用。
製造業-半導體矢量的延長協議
2024年9月20日，該公司延長了嵌入式租賃，用於製造半導體，自2024年9月15日起生效，此前的到期日爲2024年7月1日，後來被延長至2024年9月15日。
該延長協議規定，將持續有效直到2029年9月25日，並且會在到期後自動續約 法律訴訟、索賠和評估。像許多零售商一樣，公司已被指控違反勞動法的加州訴訟。截至2024年5月4日，類/代表行動訴訟仍然懸而未決。 除非任何一方提前通知不續簽，否則協議將定期續約。任何一方可以在另一方發生重大未治癒違約或破產程序，或由於某些不可抗力事件而終止協議。
項目2.財務狀況與經營結果的管理討論與分析
以下信息應結合第十份季度報告表10-Q中包含的未經審計的財務報表和附註以及我們於2023年12月31日結束的年度報告表10-K中包含的經審計的財務報表和附註一起閱讀，請參閱於2024年9月13日提交給證券交易委員會（Securities and Exchange Commission，SEC）的2023年年度報告表10-K。
公司重新列報了截至2022年12月31日的基本報表，該報表包含在其2023年10-k表格的年度報告中。此外，公司重新列報了截至2023年3月31日的未經審計季度財務數據。重新列報的未經審計季度財務數據和相關受影響金額包含在公司的2023年10-k表格的年度報告中。以下討論反映了我們截至2023年6月30日的未經審計中期綜合基本報表的重新列報效應。有關討論請參閱本季度報告中第I部分第1項包括的未經審計綜合基本報表的附註2，「報告的基礎、合併原則和重要會計政策」。
除本季度報告內包含的歷史信息外，本季度報告中討論的事項可能被視爲涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法規的安全港條款發表這些前瞻性陳述。在本季度報告中，「可能」，「預計」，「預計」，「估計」，「打算」，「計劃」及類似表達（以及其他涉及未來事件、條件或情況的詞語或表達）旨在識別前瞻性陳述。
我們的實際結果和某些事件的時間可能與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或指示的結果有實質性差異。我們提醒您，前瞻性陳述不能保證未來的業績，我們的經營業績、財務狀況和流動性以及我們所在行業的發展可能與本季度10-Q表中包含的前瞻性陳述有實質性差異。此外，即使我們的經營業績、財務狀況和流動性以及我們所在行業的發展與本季度10-Q表中包含的前瞻性陳述一致，它們也可能無法預示未來時期的結果或發展。
應將以下信息和任何前瞻性陳述與本季度10-Q表中的其他地方討論的因素相結合考慮，包括第二部分第1A節「風險因素」中確定的風險。
我們提醒讀者不要過分依賴我們所做的任何前瞻性聲明，這些聲明僅適用於它們發佈的日期。除非根據法律和SEC的規定，我們無需公開更新或修訂此類聲明以反映我們的期望變化或對可能影響實際結果與前瞻性聲明中所列不同的事件、條件或情況的任何變化。
概述
我們是一家生物技術公司，致力於基於我們獨有的慢病毒載體（「LVV」）基因加入平台進行研究、開發和商業化潛在治癒性基因療法，用於嚴重遺傳性疾病。我們目前在美國市場上推出三種基因療法：ZYNTEGLO™（別替貝勒基因自體幹細胞，又稱別替細胞）和SKYSONA™（愛立寶貝勒基因自體幹細胞，又稱愛立細胞），這兩種療法於2022年獲得美國食品藥品監督管理局（「FDA」）的批准，以及LYFGENIA™（洛維貝勒基因自體幹細胞，又稱洛維細胞），該療法於2023年12月獲得FDA批准。
2022年8月17日，FDA批准ZYNTEGLO用於治療需要定期紅細胞輸注的成人和兒童ß-地中海貧血患者。2022年9月16日，FDA加速批准SKYSONA，以減緩早期、活躍的腦部腺髓白質營養障礙症（「CALD」）患有神經功能障礙的4-17歲男孩的病情進展。2023年12月8日，FDA批准LYFGENIA用於治療12歲及以上患有鐮狀細胞病（「SCD」）並有缺血性事件史的患者。
我們將把開發和商業化工作的重點放在美國市場上。我們已經獲得了beti-cel和eli-cel在歐洲聯盟的上市授權撤銷，在2022年和2021年分別生效。 我們將按計劃繼續對之前在歐洲臨床試驗計劃中招募的患者進行長期隨訪，但不打算在歐洲啓動任何新的臨床試驗，包括β-地中海貧血、CALD或SCD。 我們將按計劃繼續對之前在歐洲臨床試驗計劃中招募的患者進行長期隨訪，但不打算在歐洲啓動任何新的臨床試驗，包括β-地中海貧血、CALD或SCD。 我們將按計劃繼續對之前在歐洲臨床試驗計劃中招募的患者進行長期隨訪，但不打算在歐洲啓動任何新的臨床試驗，包括β-地中海貧血、CALD或SCD。 我們將按計劃繼續對之前在歐洲臨床試驗計劃中招募的患者進行長期隨訪，但不打算在歐洲啓動任何新的臨床試驗，包括β-地中海貧血、CALD或SCD。
自1992年成立以來，我們將幾乎所有的資源投入到了我們的產品和產品候選的研發和商業化工作中，包括按照良好的製造規範（GMP）製造產品和產品候選物、進行產品候選物的臨床研究、爲這些工作提供銷售、總務和行政支持、市場推廣、商業生產和分銷我們的已獲批產品以及保護我們的知識產權。我們主要通過公開發行普通股，發行認股權證、出售兩張罕見兒科疾病優先審查券（「PRVs」），債務融資協議以及合作關係來籌措資金支持我們的運營。
2022年8月和2022年9月，我們收到了兩個優先審評資格證書，這是FDA計劃的一部分，旨在鼓勵罕見兒科疾病治療方案的開發。2022年第四季度，我們以總淨收益102.0百萬美元的金額出售了第一個審評資格證書。2023年第一季度，我們以總淨收益92.9百萬美元的金額出售了第二個審評資格證書，其中包括額外發生的法律費用。
在2023年第一季度，我們通過一項包括選擇權的股票的承銷公開發行出售了2300萬股普通股股份，每股價格爲6.00美元，總淨收益爲1.305億美元，包括額外發行費用。在2023年第四季度，我們通過一項包括選擇權的股票的承銷公開發行出售了8330萬股普通股股份，每股價格爲1.50美元，總淨收益爲1.181億美元，扣除發行費用。
2024年3月，我們與海格投資（Hercules Capital, Inc.）簽署了一項爲期五年的貸款協議，以獲得高達17500萬美元的債務融資，可分四期進行，在2024年8月之前進行修訂。
2024年9月，我們的董事會批准了一項重組行動（"重組"），經過對我們運營的全面審查。重組包括裁員94名員工，約佔員工總數的25%。
由於重組，我們預計將承擔約330萬至370萬美元的總計費用，用於支付分期結算和僱員終止相關成本，這些費用將在至2024年12月31日的財政年度結束前的數週內支付，另外，還有約30萬至50萬美元的非現金股票補償費用，用於加速役權股單位的歸屬。
我們預計將在2024年第三季度記錄這些費用的大部分。
截至2024年6月30日，我們的現金及現金等價物約爲14410萬美元。在沒有出售我們的PRV的情況下，我們從未盈利，並自成立以來每年都虧損。截至2024年6月30日止三個月和六個月的淨虧損分別爲8140萬美元和15120萬美元，累計虧損爲44億美元，主要由於研發項目產生的成本、與運營相關的銷售、總務和管理成本以及產品營業收入成本所致。我們預計在可預見的將來將繼續承擔重大開支和經營虧損，如果我們繼續：
• 基金用於在美國推動ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商業化相關活動；
• 爲了支持ZYNTEGLO，SKYSONA和LYFGENIA的商業化，我們將擴大我們的製造業能力。
• 進行臨床研究；並且
• 繼續進行與嚴重遺傳病相關的研究和開發活動。
由於產品開發和商業化存在諸多風險和不確定性，我們無法預測增加的費用的時間或金額，以及我們是否能夠實現或保持盈利能力。我們可能無法從產品銷售中產生大量營業收入，並且可能無法盈利。如果我們無法實現盈利或無法持續實現盈利，在計劃水平上繼續開展業務可能將無法爲我們提供資金，並被迫減少業務。在盈利之前（如果有的話），我們預計將繼續尋求通過公開或私募股權或債務融資、戰略合作或其他渠道籌集資金來支持我們的業務。然而，我們可能無法以有利的條件或根本無法籌集到額外資金或進入此類其他安排。我們未能籌集資本或在需要時進入此類其他安排將對我們的財務狀況和業務產生負面影響。
業務更新
截至2024年6月30日，我們的現金及現金等價物約爲14410萬美元。在可預見的未來，隨着我們繼續商業化ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA，我們將繼續產生營運虧損和負面營運現金流，並在實現盈利之前需要額外的資金支持我們的計劃運營。
根據我們目前的預測，並假設我們實施計劃的成本節省措施，我們預計我們現有的現金及現金等價物將使我們能夠資助我們的業務，並保持符合與 海格投資股份有限公司的貸款協議的最低現金要求，直到2025年第一季度。不考慮貸款協議的最低現金要求，我們預計我們現有的現金及現金等價物將使我們能夠資助我們的業務直到2025年第二季度。
我們根據可能被證明錯誤的營收和運營成本的假設制定了這一估計。截至2024年6月30日，我們的現金消耗估計不包括受限現金的使用，該受限現金爲4920萬美元。截至2024年6月30日，這筆受限現金不可用於使用，我們認爲其中至少4800萬美元的受限現金不太可能在短期內釋放。此外，我們未來的淨產品收入將取決於對我們產品的需求，市場規模，我們及時擴展製造業能力以滿足市場需求的能力，我們實現足夠市場認可度的能力，第三方付款人的報銷，在這些市場中有足夠的市場份額以及受基於結果的藥品計劃影響的藥品表現。因此，我們可能比當前預期更早地耗盡資本資源。如果由於任何原因，我們的營收或支出與我們的假設有實質差異，或者我們使用現金的速度比預期更快，或者我們無法及時獲得資金，我們可能需要修改我們的業務計劃和策略，這可能導致藍鳥未能實現盈利，大幅削減、推遲或中止任何產品的商業化，或者導致藍鳥無法擴展我們的業務或否則利用我們的商業機會。因此，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到重大影響。
附註的基本報表以持續經營爲基礎進行編制，這意味着在業務的正常過程中實現資產並滿足債務。該基本報表不包括與已記錄資產金額的回收能力和分類或可能由上述不確定性結果導致的負債金額和分類有關的任何調整。
財務運營概覽
產品銷售收入
我們的收入來自於在美國銷售SKYSONA和ZYNTEGLO的產品收入。
其他收入
我們已經確認了與捐贈相關的金額不大的營業收入。
產品營業成本
產品銷售成本包括了SKYSONA和ZYNTEGLO在美國銷售的相關成本。
銷售，總務及管理費用
銷售、一般和管理性費用主要包括員工的工資和相關成本，包括股票補償和員工出差費用。員工包括執行、運營、財務、法律、業務發展、商業、信息技術和人力資源職能的人員。其他銷售、一般和管理性費用包括與設施相關的成本，會計、稅務、法律和諮詢服務的專業費用，袍金用以及獲得和維護專利的費用。這些費用包括與50 Binney Street和100 Binney Street相關的租賃費用；然而，租金收入在其他收益淨額中呈現。
我們預計，我們的銷售、一般及行政費用，包括薪酬以及銷售和營銷費用，可能會隨着我們在美國持續推進ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商業化活動，而相對於當前水平繼續增加。
研發費用
研發費用主要包括用於開發我們的產品候選人的成本，包括：
• 員工相關費用，包括工資、福利、差旅和以股票爲基礎的補償費用；
• 根據與醫藥外包概念（"CROs"）以及進行我們臨床研究的臨床研究站點達成的協議產生的費用；
• 費用，包括在研發中使用的使用權資產折耗，由與預商業製造活動有關的與合同製造組織（"CMOs"）簽訂的協議產生的。
• 設施、折舊和其他費用，包括直接和分配的租金、設施維護、信息技術、保險和其他支持研發活動的用品的費用；
• 與我們的研究平台和臨床前活動相關的費用;
• 里程碑和預付許可費；以及
• 與我們的監管、質量保證和質量控制工作相關的成本。
研發成本，包括在執行合同項下的及包含租賃的安排中的變動成本，應在發生時支出。與具有租賃合同但根據ASC 830無可替代未來用途的CMO和包含租賃的合同測試組織（"CTOs"）相關的使用權資產在啓動或修改時立即支出至研發費用，直至實現商業化。某些開發活動的成本根據評估特定任務的完成進度而確認，利用供應商和臨床試驗機構提供給我們的信息和數據。我們無法確定當前或未來臨床研究項目的持續時間和完成成本的確切情況，以及從我們批准的產品的商業化和銷售中獲得收入的程度。臨床研究及產品開發的持續時間、成本和時間表將取決於各種因素，其中任何因素均可能影響我們的研發支出，包括：
• 我們進行的持續以及任何額外的臨床研究和其他研發活動的範圍、進展速度和成本；
• 未來臨床研究結果;
• 臨床研究招募率的不確定性；
• 我們可能選擇或被要求在製造我們的LVV或藥品時實施的新制造流程或協議；
• 監管審批的監管要求反饋，以及監管審批的標準變化；和
• 任何監管批准的時間和接收。
我們計劃在可預見的未來繼續發生研究和開發費用，因爲我們在平台技術上進行研究活動。我們預計隨着商業活動和銷售、一般和行政費用的增加，我們的研究和開發支出將減少，這是由於ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的批准。我們的研究和開發費用包括與以下活動相關的費用：
• 與ZYNTEGLO的臨床研究相關的長期隨訪方案，以及一項針對同一藥物的上市後研究；
• 與SKYSONA的臨床研究相關的長期隨訪方案，以及同一臨床研究的後市場研究；
• HGb-210，LYFGENIA臨床研究的長期隨訪協議，以及同一協議的後市場研究；
• 我們平台技術的研發活動；和
• 爲支持我們的臨床研究製造臨床研究材料。
我們的直接研發費用主要包括外部成本，如支付給調查員、顧問、中央實驗室和CRO在我們的臨床研究中的費用，以及與採購和製造臨床研究材料有關的成本。我們將與特定項目直接相關的工資和福利成本分配給相應項目。我們不分配與員工相關的自主獎金或以股票爲基礎的補償成本、實驗室和相關費用、某些許可和其他合作費用、折舊或其他間接成本，這些成本被分攤到多個正在開發的項目中，因此在下表中被單獨分類爲其他研發費用：
對於 對於 2024 2023 2024 2023 （以千計）
（以千計）
（如重述）
（如重述）
LYFGENIA（LOVO-cel）
$ 5,302 $ 8,540 $ 12,381 $ 26,142 SKYSONA（eli-cel） 2,986 89 3,453 3,782 ZYNTEGLO（beti-cel） 857 5,227 2,740 7,904 臨床前項目 194 165 227 473 直接研發費用總額 9,339 14,021 18,801 38,301 與員工和承包商相關的費用 7,398 6,774 15,246 13,728 股票薪酬支出 1,119 3,083 2,055 6,010 許可證和其他相關費用 — 24 — 111 實驗室和其他費用 1,442 902 3,225 1,634 設施開支 5,864 6,644 10,909 13,251 其他研發費用總額 15,823 17,427 31,435 34,734 研發費用總額 $ 25,162 $ 31,448 $ 50,236 $ 73,035
出售優先審查券的收益，淨額
優先審查權證的出售收益淨額包括我們的優先審查權證的出售收益。在2023年第一季度，我們以9290萬美元的總淨額出售了我們的優先審查權證。我們於2022年9月在美國食品藥品監督管理局的一個計劃下獲得了該優先審查權證，該計劃旨在鼓勵開發罕見兒科病治療方法。
利息收入
利息收入主要包括投資所獲得的利息收入。
利息費用
利息費用主要包括與融資租賃安排和長期債務相關的利息費用。
其他收入，淨額
其他收入淨額主要包括分租收入、固定資產處置的收益和損失，以及外幣交易的收益和損失。
關鍵會計政策和重要的判斷和估計
我們對我們的基本財務狀況和經營業績的管理討論與分析是基於我們的基本報表進行的，這些基本報表是根據美國通用會計準則編制的。編制這些基本報表需要我們做出影響資產、負債和費用報告金額的估計和判斷，以及在我們的基本報表中披露的可能性資產和負債。我們會定期評估我們的估計和判斷，包括預期的業務和運營變化，以及與開發估計所用假設相關的敏感性和波動性，以及歷史趨勢是否預計代表未來趨勢。我們的估計是基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及認爲在情況下是合理的各種其他因素，其結果構成判斷不容易從其他來源準確獲知的資產和負債的賬面價值的基礎。實際結果可能會因在不同假設或條件下與這些估計不同。在做出估計和判斷時，管理層採用關鍵會計政策。截至2024年6月30日結束的六個月內，我們的關鍵會計政策沒有發生重大變化，如在我們的基本報表
2023年基本報表（10-k表格），除了註釋2中另有說明外， 陳述基礎、合併原則和重要會計政策 在本季度10-Q表格中的簡明合併財務報表附註中
經營結果
2024年6月30日和2023年同期三個月的比較： 截至2023年1月31日三個月的 2024 2023 變更
（以千計）
（按照修正後）
營業收入： 產品收入，扣除折扣 $ 16,101 $ 6,837 $ 9,264 其他收入 — 53 (53) 總收入 16,101 6,890 9,211 產品營業成本 28,946 6,697 22,249 毛利率 (12,845) 193 (13,038) 營業費用： 銷售、一般及行政費用 50,385 40,462 9,923 研發 25,162 31,448 (6,286) 營業費用總計 75,547 71,910 3,637 營業收支（虧損） (88,392) (71,717) (16,675) 利息收入
2,837 2,679 158 利息費用
(5,453) (3,750) (1,703) 其他收入，淨額
9,636 9,919 (283) 稅前收益（虧損） (81,372) (62,869) (18,503) 所得稅費用（收益） (21) 80 (101) $ (81,393) $ (62,789) $ (18,604)
營業收入。 截至2024年6月30日的三個月內，總營業收入爲1610萬美元，而截至2023年6月30日的三個月內爲690萬美元。 920萬美元的增長主要歸因於2024年產品銷售的增加。
產品營業收入成本。 產品營業成本於2024年6月30日結束的三個月爲2890萬美元，而2023年6月30日結束的三個月爲670萬美元。主要增長原因是2024年產品銷售增加，以及合同製造成本相關的可計入存貨的費用增加。
銷售、一般及行政費用。 銷售、一般和管理費用爲 2024年6月30日結束的三個月中爲5040萬美元，而2023年6月30日結束的三個月爲4050萬美元。淨增長額爲 990萬美元主要歸因於以下原因：
• 增加的820萬美元專業費主要是由於法律和會計諮詢費用的增加；以及
• 2024年，隨着銷售、一般以及行政成本中員工人數的增加，員工薪酬、福利和其他與員工人數相關的費用增加了300萬美元，其中股票補償支出減少了90萬美元。
研發費用。 研發費用爲 2024年6月30日結束的三個月的數字爲2520萬美元，而2023年6月30日結束的三個月的數字爲3140萬美元。主要是由於630萬美元的減少，主要原因如下：
• 員工報酬、福利和其他與人員數量相關的支出減少了$3.8 million，其中包括股票補償支出減少了$2 million，這是由於相關支出被包括在我們商業產品的庫存和產品成本中導致的。
• 減少了200萬美元的諮詢費；和
• 營業收入降低120萬美元，主要是由於信息科技和設施相關成本的減少，主要是由於現在將信息科技和設施相關支出納入庫存和產品成本中。
這些成本的降低部分被以下因素抵消：
• 製造業-半導體費用增加了130萬美元。
利息收入。 利息收入增加主要與我們限制性現金的更高利息收入和經營帳戶中現金及現金等價物的利率期貨增加有關，相比於2023年，2024年總現金餘額下降，從而抵消了這一增長。
利息支出。 利息支出增加主要是由於與金融租賃安排相關的利息支出，以及我們於2024年3月與Hercules簽訂的長期貸款債務所致。
其他收入，淨額。 其他收入的減少主要與外匯交易的收益和損失有關。
2024年6月30日和2023年這兩個六個月的比較： 2021年6月30日止六個月 2024 2023 變更
（以千計）
（按照修正後）
營業收入： 產品收入，扣除折扣 $ 34,662 $ 9,133 $ 25,529 其他收入 12 138 (126) 總收入 34,674 9,271 25,403 產品營業成本 54,810 12,209 42,601 毛利率 (20,136) (2,938) (17,198) 營業費用： 銷售、一般及行政費用 96,714 77,929 18,785 研發 50,236 73,035 (22,799) 營業費用總計 146,950 150,964 (4,014) 出售優先審查券的收益，淨額
— 92,930 (92,930) 營業收支（虧損） (167,086) (60,972) (106,114) 利息收入
5,416 5,507 (91) 利息費用
(10,308) (8,020) (2,288) 其他收入，淨額
20,802 19,546 1,256 稅前收益（虧損） (151,176) (43,939) (107,237) 所得稅費用（收益） (21) 80 (101) $ (151,197) $ (43,859) $ (107,338)
營業收入。 截至2024年6月30日的六個月，總收入爲3470萬美元，而2023年6月30日結束的六個月爲930萬美元。 2540萬美元的增長主要歸因於2024年產品銷售的增加。
產品營業收入成本。 產品營業收入成本爲2024年6月30日結束的六個月爲5480萬美元，而2023年6月30日結束的六個月爲1220萬美元。主要原因是2024年產品銷售增加以及與合同製造成本相關的可存貨費用增加。
銷售、一般及行政費用。 銷售、一般及管理費用爲9670萬美元 截至2024年6月30日的六個月，與截至2023年6月30日的六個月的7790萬相比，淨增加了1880萬，主要原因是以下:
• 增加的1200萬美元專業費用是由法律和會計諮詢費用的增加驅動的；以及
• 2024年，由於銷售、管理和行政成本中人數增加，員工薪酬、福利和其他與人員數量相關的支出增加了810萬美元，同時股票補償費用減少90萬美元。
研發費用。 2024年6月30日結束的六個月的研發費用爲5020萬美元，而2023年6月30日結束的六個月爲7300萬美元。主要歸因於淨減少的2280萬美元，主要原因如下：
• 淨員工薪酬、福利和其他與人員數量相關的支出減少820萬美元，其中包括股票補償支出減少400萬美元，導致相關費用被納入商業產品的庫存和產品銷售成本中；
• 減少了460萬美元的諮詢費；
• 製造業-半導體成本減少370萬美元，主要原因是現在將所有商品生產的材料生產成本計入庫存和產品收入成本中；
• 350萬美元的信息技術和設施相關成本減少，主要是由於現在將信息技術和設施相關支出納入庫存和產品收入成本；和
• 減少的臨床受試者治療費用爲340萬美元。
這些成本的降低部分被以下因素抵消：
• $220萬的成本增加與實驗室費用相關，主要是由實驗室耗材增加引起的。
優先審查券出售所得，淨額。 淨優先審查券出售收益的減少與2023年第一季度的優先審查券出售有關。
利息收入。 2024年前兩個季度的利息收入下降主要是因爲與2023年前兩個季度相比，總現金餘額出現了下降。
利息支出。 利息支出增加主要是由於與融資租賃安排和貸款債務相關的利息支出增加。
其他收入，淨額。 其他收入的增加主要與外幣交易的盈虧有關。
流動性和資本資源
截至2024年6月30日，我們的現金及現金等價物約爲14410萬美元。超出即期需求的現金根據我們的投資政策進行投資，主要以流動性和資本保值爲考量。截至2024年6月30日，我們的所有基金類型主要持有美國政府機構證券和國債，以及到期日少於90天的貨幣市場帳戶。
自1992年4月成立以來，我們已經遭受了損失，並自營運以來現金流累計爲負，截至2024年6月30日，我們的累計赤字達到了44億美元。我們預計隨着商業活動和銷售、總務及行政支出的增加，由於ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商業化，我們的研發支出將減少。
2024年9月，我們實施了旨在支持我們商業重點並減少現金營業費用的重組。另請參閱"管理層討論與分析 - 概觀"。
根據我們目前的預測，並假設我們實施計劃的成本節省措施，我們預計我們現有的現金及現金等價物將使我們能夠資助我們的業務，並保持符合與 海格投資股份有限公司的貸款協議的最低現金要求，直到2025年第一季度。不考慮貸款協議的最低現金要求，我們預計我們現有的現金及現金等價物將使我們能夠資助我們的業務直到2025年第二季度。
我們基於可能被證明是錯誤的收入和運營成本的假設，對此估計。 我們的現金透支估計不包括我們在2024年6月30日之前不可用的受限現金4920萬美元的使用。
相信至少4800萬美元的受限現金在短期內不太可能被釋放。此外，我們未來的淨產品收入將取決於對我們產品的需求、市場規模、我們能否及時擴大製造能力以滿足市場需求、我們能否獲得足夠的市場接受度、第三方付款方的報銷、在這些市場獲得足夠的市場份額以及處於基於結果的計劃的藥品的表現。因此，我們可能會比目前預期更快地消耗我們的資本資源。如果由於任何原因，我們的收入或支出與我們的假設有實質性差異，或者我們比預期更快地使用我們的現金，或者我們無法及時獲得資金，那麼我們可能需要修改我們的業務計劃和策略，這可能導致藍鳥未能實現盈利，嚴重削減、推遲或停止我們的一個或多個研究或開發計劃或任何產品的商業化可能會導致藍鳥無法擴大我們的業務或未能利用我們的商機。結果，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大影響。
我們的運營主要通過公開發行普通股、貸款協議和出售兩個PRV融資。以下是最近融資交易的摘要：
• 在2023年第一季度，我們以總淨收益9290萬美元的價格出售了第二個PRV。
• 2023年第一季度，我們以每股6.00美元的價格，在承銷的公開發行中出售了2300萬股普通股（包括根據要約向承銷商進行的選擇出售的股份），共計籌集了13050萬美元的淨收益。
• 2023年8月，我們與Jefferies LLC（「Jefferies」）簽訂了一項開放市場銷售協議（「銷售協議」），以每股最多12500萬美元的價格出售我們的普通股，隨時隨地通過「在市場上」股權發行計劃進行，根據該計劃Jefferies將充當銷售代理人。截至2024年6月30日，我們尚未根據銷售協議進行任何銷售。
• 在2023年12月，我們以每股1.50美元的價格，在包銷的公開發行中出售了8330萬股普通股，獲得了總計11810萬美元的淨收益。
• 2024年3月，我們簽署了一項最高17500萬美元的貸款協議，用於債務融資。
流動性來源
現金流量
以下表格總結了我們的現金流動情況： 截至... 2024 2023 （以千計）
（按照修正後）
營業活動中的現金淨流量
$ (140,928) $ (130,859) 投資活動提供的淨現金流量
966 89,081 籌資活動產生的現金淨額
58,584 101,507 現金、現金等價物和受限制現金的淨(減少)增加額 $ (81,378) $ 59,729
經營活動。 巨大的告別巡演 2024年6月30日結束的六個月，經營活動現金使用增加了1010萬美元，相比於2023年6月30日結束的六個月，主要是由於淨損失增加10730萬美元，淨工作資本增加750萬美元，非現金項目變動包括超額庫存留存60萬美元，抵消了2023年出售的優先審閱券所產生的非現金項目調整爲9290萬美元以及變動中的折舊和攤銷費用變動爲1970萬美元。
投資活動。 2024年6月30日結束的六個月，投資活動提供現金減少了8810萬美元，主要是因爲與2023年6月30日結束的六個月相比，沒有來自優先審查券出售的收入，而2023年6月30日結束的六個月中有來自優先審查券出售的收入9290萬美元。
融資活動。 截至2024年6月30日結束的六個月，融資活動提供的現金減少了4290萬美元，相比於2023年6月30日結束的六個月，主要原因是沒有來自公募增發的收入，而2023年6月30日結束的六個月發行的公募增發淨收入爲13010萬美元，減去發行成本後，融資租賃本金支付增加了2010萬美元，但受到來自
2024年6月30日結束的六個月內，債務發行額爲7130萬美元，保理安排所得爲3580萬美元。
合同責任和承諾
除9號註釋討論外， 租約 ，以及10號註釋， 承諾和 contingencies ，在本季度報告表格10-Q其他地方出現的基本報表註釋中，我們在2023年度報告表格10-k中包含的合同義務和承諾未發生重大變化。
項目3. 關於市場風險的定量和定性披露
我們面臨與利率期貨變化相關的市場風險。截至2024年6月30日和2023年12月31日，我們分別擁有14410萬美元和22180萬美元的現金及現金等價物，主要投資於美國政府代理證券和國債、公司債券、商業票據、股票和貨幣市場帳戶。我們面臨的主要市場風險是利率敏感性，受美國利率一般水平變化的影響，尤其是因爲我們的投資主要是短期證券。
項目4. 控制與程序
控制和程序的有效性受到限制
在設計和評估我們的信息披露控制與程序時，我們的管理層認識到，無論控制和程序設計得多麼精良和操作得多好，只能提供達到期望控制目標的合理保證。此外，信息披露控制和程序的設計必須反映出資源的限制以及管理層必須在評估可能的控制和程序帶來的效益相對於成本時進行判斷。
披露控件和程序的評估
我們的管理層，在我們的首席執行官和信安金融主管的參與下，對我們的信息披露控制和程序的有效性進行了評估（定義在1934年修訂的《證券交易法》下的規則13(a)-15(e)和15(d)-15(e)），截至2024年6月30日，本季度報告Form10-Q涵蓋的期間結束時。根據這樣的評估，我們的首席執行官和信安金融主管已經得出結論，截至該日期，由於我們財務報告內部控制存在的重大弱點，我們的信息披露控制和程序未能在合理保障水平上發揮作用。
關於公司編制其基本報表以及重新編制（如註釋2中進一步描述的那樣，重新發行的基本報表出現在2024年9月13日提交的10-k表格的年度報告中），公司確定了其財務報告內部控制的重大缺陷，未能防止或檢測到需要重新發行的錯誤。
重大缺陷是指財務報表內部控制存在缺陷，可能導致公司年度或中期財務報表的重大錯誤不會及時得到防止或發現。
我們的管理層認定，在2023年12月31日和之前的期間，在公司對包含租賃的安排的會計控制的設計和運行有效性方面存在重大缺陷。 具體來說，公司沒有：(i)設計控制措施，以正確運用公司的會計政策，將租賃和非租賃組件結合起來計算租賃安排，包括嵌入租賃；(ii)操作控制措施，通過具備適當知識和能力的人員審查租賃和租賃元素的識別以及租賃安排的會計處理，包括嵌入租賃和租賃修改；(iii)操作控制措施，通過具備適當知識和能力的人員審查與合同製造組織和合同測試組織的嵌入租賃的會計處理，以判斷適當的租賃分類、呈現和開始日期。
這一實質性缺陷導致了公司截至2022年12月31日的綜合財務報表以及2023年和2022年前三個季度的未經審計簡明綜合財務信息的重述。此外，這一實質性缺陷可能導致公司帳戶出現錯誤。
可能導致年度或中期合併基本報表存在重大錯誤陳述，並且這類錯誤無法被預防或發現。
改進方案
我們的管理層致力於維護強大的內部控制環境。針對上述確定的重大缺陷，管理層打算採取全面行動，以糾正財務報告內部控制的重大缺陷，包括 :
• 重新評估和加強現有的租賃會計的內部控制設計，並設計和實施新的或修改後的內部控制措施，以確保租賃相關的財務報表斷言層面的風險（如估值，完整性，準確性，呈現和披露）得到處理；
• 加強公司會計部門對租賃會計技術知識和經驗的了解，以增強對與租賃相關的流程的監督，這些流程可能涉及嵌入式租賃或租賃修改的安排。
• 爲負責執行和審核租賃、與合同製造和合同測試組織進行會計和報告工作，可能包含嵌入式租賃或修改的個人提供培訓。
最終確定的整改計劃預計將包括一系列增強活動，反映了公司在2023年財務結算過程中已開始執行的活動的延續。我們相信，上述列出的措施在充分實施後將消除實質性弱點。然而，在適用控制操作足夠長的一段時間且管理層經過測試得出這些控制有效運行的結論之前，實質性弱點將不被視爲已消除。我們還可能得出結論，可能需要額外措施來消除我們在財務報告的內部控制中的實質性弱點，這可能需要額外的實施和評估時間。我們將繼續評估我們的財務報告的內部控制的有效性，並採取措施迅速消除實質性弱點。
財務報告內部控制的變化
除了上述與實質性缺陷及相應改正程序相關的變化外，截至2024年第二季度，我們的內部財務報告控制未經歷任何變化，如《證券交易法》下所定義的規則13(a)-15(f)和15(d)-15(f)，該等變化未對我們的內部財務報告控制造成實質影響，或者有合理可能造成實質影響。
第二部分.其他信息
項目1. 法律訴訟
在日常業務中，我們不時參與有關知識產權、商業安排、僱傭和其他事項的訴訟、索賠、調查、訴訟和訴訟威脅。這些訴訟和索賠的結果無法確定。我們相信沒有正在進行或據我們所知打算對我們提起的政府訴訟。我們不是任何董事、高級管理人員成員或我們附屬公司的任何關於我們或我們的子公司對立的訴訟的當事方，也沒有任何人對我們或我們的子公司有重大利益對立的重大訴訟。
2021年10月21日，原名Errant Gene Therapeutics, LLC的San Rocco Therapeutics, LLC對我們在特拉華州聯邦地區法院提起訴訟，指控侵犯了美國專利第7,541,179號和第8,058,061號。美國專利第8,058,061號的期限已於2022年11月25日到期，而美國專利第7,541,179號將於2024年5月13日到期。指控涉及我們使用的BB305 lentiviral載體，包括與beti-cel項目相關，並尋求禁令和經濟賠償。2022年2月21日，雙方同意修改案件題名，以反映原告更名爲San Rocco Therapeutics, LLC（「SRT」）。法院批准了這一協議，因此該案現題爲San Rocco Therapeutics, LLC v. bluebird bio, Inc. and Third Rock Ventures, LLC, C.A. No. 21-1478-RGA。2022年4月6日，我們與Third Rock Ventures, LLC一起提出動議，尋求各種救濟措施，包括暫停訴訟程序並強制仲裁兩個閾值問題，我們認爲這些問題無論SRT基礎侵權主張的實質如何，都應當根據法律要求完全撤銷起訴。2022年7月26日，法院同意暫停訴訟程序併發布命令，要求各方仲裁我們提出的閾值問題。2023年2月7日，仲裁員作出決定，支持SRt在兩個閾值問題上的主張，從而使SRt能夠繼續追究其對侵權的主張。2023年3月1日，雙方共同申請，經特拉華聯邦地區法院批准，解除暫停。法院於2023年3月2日解除了暫停，並於2023年3月31日，我們提交了答辯，反駁了SRT的主張，聲稱我們未侵犯爭議專利，並且爭議專利無效。此外，2024年4月22日，美國專利局專利審判和上訴委員會裁定，我們提出的兩份專利異議申請未能通過證據的一以大於半數的標準證明爭議專利的受挑戰權利不可專利化，我們於2024年6月21日向美國聯邦巡迴上訴法院提出上訴通知。我們的開庭陳詞現在應於2024年12月6日前提交，SRT的答辯陳詞應於2025年1月15日前提交，我們的複述陳詞應於2025年2月5日前提交。2024年6月17日，法院做出做出有利於bluebird的專利權利範圍裁定。2024年7月17日，法院批准了我們提出的申請，准許就非侵權問題提出事實裁定的綜合裁決動議，並於2024年7月25日，法院下令暫停調查，等待對綜合裁定動議作出決定。2024年8月1日，我們提出了關於非侵權事實裁定的動議，SRt於2024年9月3日提出反對意見，我們於2024年9月17日提出回覆。現在陳詞已經完成，我們已要求口頭辯論。我們計劃在這起訴訟中積極捍衛自己的權益。
2023年4月27日，SRt在美國馬薩諸塞州聯邦地區法院（United States District Court for the District of Massachusetts）對我們提起了另一項訴訟（以及對Nick Leschly先生、Mitchell Finer先生、Philip Reilly先生、Third Rock Ventures LLC和2Seventy Bio，Inc等的訴訟）。本訴訟指控了聯邦勒索和腐敗組織法（Federal Racketeer Influenced and Corrupt Organizations Act）的民事違規行爲，Mass. Gen. Laws ch. 93A, § 11的違規行爲，以及在我們與SRt於2020年11月簽署的包括SRt在內的保密和解協議中，通過欺詐手段使SRt接受了一項放棄賠償的規定。指控與我們使用的BB305逆轉錄病毒載體有關，包括在beti-cel項目中的使用，SRt尋求宣告賠償和賠償金。2023年7月3日，我們（與其他被告共同）提出了駁回SRt訴訟的動議，以對SRt訴狀中提出的不符合要求的權利請求不予採納。2023年8月7日，SRt提交了一份修改後的申訴，將Craig Thompson列爲被告，並添加了關於被指的聯邦和州法律下的違反反托拉斯法的額外訴訟。該案現在的標題是San Rocco Therapeutics, LLC v. Nick Leschly, Mitchell Finer, Philip Reilly, Craig Thompson, Third Rock Ventures LLC, bluebird bio, Inc. and 2Seventy Bio, Inc., C.A. No. 1:23-cv-10919-ADb。2023年9月18日，我們（與非-Thompson被告共同）再次提出了駁回動議。SRt於2023年10月12日對該動議提交了反對意見。2023年10月24日，我們提交了一項要求允許提交答辯意見的動議，該動議於2023年10月30日獲得批准。SRt在2023年11月2日提交了一份補充答辯意見。駁回動議仍在等待中，我們計劃在此案中積極辯護以反駁SRt的訴訟指控。
2024年4月15日，SRt向美國仲裁協會提交了仲裁要求，指控我們違反了2020年11月的保密和解協議，該協議在2022年10月在美國專利和商標局專利審查與上訴委員會（PTAB）之前提起訴訟，聲稱兩項授權給SRt的專利無效。SRt尋求償還其在PTAB訴訟中發生的費用和費用，包括律師費，在總計約150萬美元。2024年8月26日，各方提交了各自的開示性結案陳詞。我們提交了我們的
2024年9月24日回覆時，SRt也提交了反對我們的結案動議。雙方的回覆截止日期爲2024年10月8日。各自的結案動議聽證會定於2024年10月22日，在虛擬環境中進行。如果需要，關於實質性的最終聽證會定於2025年3月25日至26日在紐約舉行。我們認爲SRT的違約索賠毫無根據，打算積極進行辯護。
2024年3月28日，在馬薩諸塞聯邦地區法院，針對我們的一起集體訴訟案件標題爲Garry Gill訴藍鳥生物公司等案件編號爲1:24-cv-10803-PBS的訴訟在美國提交。2024年8月15日提交了一份修訂訴狀。修訂的訴狀聲稱代表一批自2023年4月24日至2023年12月8日期間購買或以其他方式取得公司股份的投資者，根據1934年修訂案第10(b)和20(a)節以及制定的規則100億.5，針對我們和部分現任和前任高管提出索賠。(以下簡稱"類期")。原告試圖要求賠償據稱是由於關於公司是否可以在無血液惡性腫瘤黑匣子警告的情況下獲得FDA批准lovo-cel BLA以及公司是否會獲得FDA批准優先審查券，以便出售以加強其財務狀況的涉嫌錯誤陳述和遺漏所導致的損害。修訂的訴狀聲稱這些涉嫌陳述和遺漏導致股票在類期間支付的價格人爲膨脹。2024年9月2日，法院對各方達成的有關駁回修訂訴狀的書面計劃進行了登記: 支持駁回動議的開庭陳詞將於2024年10月11日到期; 反對陳詞將於2024年12月5日到期; 支持駁回動議的再次回覆陳詞將於2024年12月20日到期。 我們打算堅決捍衛此案中的索賠。
2024年6月27日，一項名爲Šimaitis訴Obenshain等人的股東derivative lawsuit，案號1:24-cv-11674-PBS，在我們名義上針對美國馬薩諸塞地方法院的某些現任和前任公司管理層成員以及董事會提起訴訟。訴狀聲稱根據1934年證券交易法第10（b）、14（a）和21D節提起派生索賠，以及違反受託人義務、不當得利、浪費公司資產、嚴重失誤管理和濫用控制。原告試圖代表我們尋求賠償，據稱該賠償是由所謂的重大虛假和誤導的公開聲明和遺漏導致的，包括在2023年4月28日的代理聲明中，關於（i）公司是否能夠在沒有黑匣子警告的情況下獲得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否將獲得FDA在BLA相關的優先審查券，以便出售以加強其財務狀況。訴狀聲稱，這些據稱誤導的聲明和遺漏導致公司普通股在相關時期人爲膨脹。爲支持其派生索賠，訴狀聲稱，在董事會上提出的法律要求的預告訴訟將是徒勞的，並應予以豁免。2024年7月25日，該案與Syracuse訴Obenshain等人一案合併，案號1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合併的訴訟被重新命名爲In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案號1:24-cv-11674-PBS。各方必須在2024年9月23日之前向法院提交一項計劃令。 於2024年7月8日，我們在美國馬薩諸塞州地區法院以Šimaitis訴Obenshain等人案的名義提起了股東衍生權利訴訟，案號爲1:24-cv-11752-PBS，訴稱追加公司管理層和董事會的某些現任和前任成員。此訴訟聲稱依據1934年證券交易法第14(a)條款提出股東衍生主張，並針對違反信義責任、極度失職、浪費公司資產和不當獲利提起訴訟。原告意圖代表我們獲得所謂被控導致損害的賠償，所謂損害是由於據稱的重大虛假和誤導性公開陳述以及遺漏造成的，這些陳述和遺漏包括在2023年4月28日的代理聲明中關於公司能否獲得FDA批准而不需要對Lovo-cel醫藥申請附上造血惡性腫瘤的黑盒警示以及公司是否因BLA而獲得優先審查券，並以此增強其財務狀況。訴訟聲稱這些被告稱的誤導性陳述和遺漏在相關時間段內人爲地推高了公司的普通股價。控告方在起訴前要求根據法律對董事會提出索求人是徒勞無益的請求且應予以豁免。2024年7月25日，此案與其他案件Šimaitis v. Obenshain et al.一併合併，此案重命名爲bluebird bio公司股東衍生權利訴訟案，案號1:24-cv-11674-PBS。各方必須在2024年9月23日之前向法院提交審理日期計劃。 2024年6月27日，一項名爲Šimaitis訴Obenshain等人的股東derivative lawsuit，案號1:24-cv-11674-PBS，在我們名義上針對美國馬薩諸塞地方法院的某些現任和前任公司管理層成員以及董事會提起訴訟。訴狀聲稱根據1934年證券交易法第10（b）、14（a）和21D節提起派生索賠，以及違反受託人義務、不當得利、浪費公司資產、嚴重失誤管理和濫用控制。原告試圖代表我們尋求賠償，據稱該賠償是由所謂的重大虛假和誤導的公開聲明和遺漏導致的，包括在2023年4月28日的代理聲明中，關於（i）公司是否能夠在沒有黑匣子警告的情況下獲得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否將獲得FDA在BLA相關的優先審查券，以便出售以加強其財務狀況。訴狀聲稱，這些據稱誤導的聲明和遺漏導致公司普通股在相關時期人爲膨脹。爲支持其派生索賠，訴狀聲稱，在董事會上提出的法律要求的預告訴訟將是徒勞的，並應予以豁免。2024年7月25日，該案與Syracuse訴Obenshain等人一案合併，案號1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合併的訴訟被重新命名爲In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案號1:24-cv-11674-PBS。各方必須在2024年9月23日之前向法院提交一項計劃令。 塞拉敘訴奧本肖恩等案，案號1:24-cv-11752-PBS，是在我們的名義下對美國馬薩諸塞州地區法院的某些現任和前任公司管理層以及董事會成員提起的股東衍生權利訴訟。訴訟聲稱依據1934年證券交易法第14(a)條款提出股東衍生主張，並針對違反信義責任、嚴重失職、浪費公司資產和不當獲利等行爲提起訴訟。原告尋求代表我們索賠，聲稱由於被指稱的重大虛假和誤導的公開聲明和遺漏引起的損害。其中包括在2023年4月28日的代理聲明中關於公司無需在洛伐單抗的生物類似物藥物請求中標註造血惡性腫瘤的黑框警告，以及公司是否將獲得FDA頒發的優先審查券來增強其財務狀況的問題。訴訟聲稱，這些被指稱的誤導性聲明和遺漏在相關時間段內人爲地推高了公司的普通股股價。爲支持其股東衍生主張，訴訟聲稱對董事會提出法律要求前進行起訴無利可圖且應予以豁免。於2024年7月25日，該案與Šimaitis v. Obenshain et al.案件合併，合併案件以In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation爲標題，案號爲1:24-cv-11674-PBS。各方必須於2024年9月23日之前向法院提交日程安排。 2024年6月27日，一項名爲Šimaitis訴Obenshain等人的股東derivative lawsuit，案號1:24-cv-11674-PBS，在我們名義上針對美國馬薩諸塞地方法院的某些現任和前任公司管理層成員以及董事會提起訴訟。訴狀聲稱根據1934年證券交易法第10（b）、14（a）和21D節提起派生索賠，以及違反受託人義務、不當得利、浪費公司資產、嚴重失誤管理和濫用控制。原告試圖代表我們尋求賠償，據稱該賠償是由所謂的重大虛假和誤導的公開聲明和遺漏導致的，包括在2023年4月28日的代理聲明中，關於（i）公司是否能夠在沒有黑匣子警告的情況下獲得lovo-cel BLA的FDA批准，以及（ii）公司是否將獲得FDA在BLA相關的優先審查券，以便出售以加強其財務狀況。訴狀聲稱，這些據稱誤導的聲明和遺漏導致公司普通股在相關時期人爲膨脹。爲支持其派生索賠，訴狀聲稱，在董事會上提出的法律要求的預告訴訟將是徒勞的，並應予以豁免。2024年7月25日，該案與Syracuse訴Obenshain等人一案合併，案號1:24-cv-11752（D. Mass. July 8, 2024）。合併的訴訟被重新命名爲In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案號1:24-cv-11674-PBS。各方必須在2024年9月23日之前向法院提交一項計劃令。 合併後的案件的標題是bluebird bio公司股東衍生權益訴訟，案號爲1:24-cv-11674-PBS，請各方在2024年9月23日前向法院提交進程命令。 ，案件號 1:24-cv-11674-PBS。
於2024年7月8日，一項以股東爲名的衍生訴訟即索訴奧本肖恩等案件，案號1:24-cv-11752-PBS，正式在美國馬薩諸塞州地區法院對公司管理層和董事會的某些現任和前任成員提起。該訴訟旨在根據1934年證券交易法第14(a)條款提出衍生權利主張，並對違反信義責任、嚴重失職、浪費公司資產和不當獲利提出訴訟。原告要求代表我們獲得賠償，據稱是由於被指控的實質性虛假和誤導性公開聲明和遺漏造成的，包括在2023年4月28日的代理聲明中是否公司可以獲得食品藥品監督管理局對洛伐單抗的生物類似物申請無需包含造血惡性腫瘤的危險提示，並且是否公司將獲得FDA頒發的優先審查劵以加強其財務狀況。訴訟聲稱這些被指控的誤導性聲明和遺漏在相關時間段內人爲地推高了公司的普通股股價。訴訟還聲稱，在委員會法律要求前對董事會提出起訴請求是不可行的並且應予以豁免。於2024年7月25日，《Šimaitis v. Obenshain et al.》案件與《24-cv-11674》一案合併，合併案件以《In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation》案件爲標題，案號爲1:24-cv-11674-PBS。各方必須於2024年9月23日之前向法院提交一項進程命令。 塞拉敘訴奧本肖恩等案，案號1:24-cv-11752-PBS，是在我們的名義下對美國馬薩諸塞州地區法院的某些現任和前任公司管理層以及董事會成員提起的股東衍生權利訴訟。訴訟聲稱依據1934年證券交易法第14(a)條款提出股東衍生主張，並針對違反信義責任、嚴重失職、浪費公司資產和不當獲利等行爲提起訴訟。原告尋求代表我們索賠，聲稱由於被指稱的重大虛假和誤導的公開聲明和遺漏引起的損害。其中包括在2023年4月28日的代理聲明中關於公司無需在洛伐單抗的生物類似物藥物請求中標註造血惡性腫瘤的黑框警告，以及公司是否將獲得FDA頒發的優先審查券來增強其財務狀況的問題。訴訟聲稱，這些被指稱的誤導性聲明和遺漏在相關時間段內人爲地推高了公司的普通股股價。爲支持其股東衍生主張，訴訟聲稱對董事會提出法律要求前進行起訴無利可圖且應予以豁免。於2024年7月25日，該案與Šimaitis v. Obenshain et al.案件合併，合併案件以In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation爲標題，案號爲1:24-cv-11674-PBS。各方必須於2024年9月23日之前向法院提交日程安排。 在2024年7月8日，以我們名義對馬薩諸塞州地區法院提起了一項股東衍生訴訟，案件標題爲Syracuse訴Obenshain等人，案號1:24-cv-11752-PBS，訴稱追加公司管理層和董事會的某些現任和前任成員。該訴訟聲稱依據1934年證券交易法第14(a)條提出了衍生權利主張，並對違反信義責任、極度失職、浪費公司資產和不當獲利提起訴訟。原告要求代表我們獲得由被指稱的重大虛假和誤導性公開陳述和遺漏造成的損害賠償，包括在2023年4月28日的委託書陳述中，關於公司能否在不對造血惡性腫瘤作出黑箱警告的情況下獲得洛伐單抗的BLA的FDA批准以及公司是否將獲得與BLA相關的FDA優先審查券以增強其財務狀況等問題。訴訟聲稱，這些被指稱的誤導性陳述和遺漏在相關時間期間內人爲地推高了公司的普通股價格。爲支持其衍生權利主張，該訴訟聲稱，對董事會進行法律申請前的一步起訴將是徒勞的且應免責。於2024年7月25日，該案與Šimaitis訴Obenshain等人案合併，案件號爲24-cv-11674（D. Mass. July 27, 2024）。合併後的案件名改爲In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案號爲1:24-cv-11674-PBS。各方必須於2024年9月23日之前向法院提交進程安排。 於2024年7月8日，我們在美國馬薩諸塞州地區法院以Šimaitis訴Obenshain等人案的名義提起了股東衍生權利訴訟，案號爲1:24-cv-11752-PBS，訴稱追加公司管理層和董事會的某些現任和前任成員。此訴訟聲稱依據1934年證券交易法第14(a)條款提出股東衍生主張，並針對違反信義責任、極度失職、浪費公司資產和不當獲利提起訴訟。原告意圖代表我們獲得所謂被控導致損害的賠償，所謂損害是由於據稱的重大虛假和誤導性公開陳述以及遺漏造成的，這些陳述和遺漏包括在2023年4月28日的代理聲明中關於公司能否獲得FDA批准而不需要對Lovo-cel醫藥申請附上造血惡性腫瘤的黑盒警示以及公司是否因BLA而獲得優先審查券，並以此增強其財務狀況。訴訟聲稱這些被告稱的誤導性陳述和遺漏在相關時間段內人爲地推高了公司的普通股價。控告方在起訴前要求根據法律對董事會提出索求人是徒勞無益的請求且應予以豁免。2024年7月25日，此案與其他案件Šimaitis v. Obenshain et al.一併合併，此案重命名爲bluebird bio公司股東衍生權利訴訟案，案號1:24-cv-11674-PBS。各方必須在2024年9月23日之前向法院提交審理日期計劃。 即Šimaitis訴Obenshain等案的案號爲24-cv-11674 (D. Mass. July 27, 2024)，該案在2024年7月25日與Syracuse v. Obenshain et al.案件合併，合併後的案件正式改名爲In re bluebird bio, Inc. Stockholder Derivative Litigation，案號爲1:24-cv-11674-PBS。各方必須在2024年9月23日前向法院提交一份排期表。 合併後的案件的標題是bluebird bio公司股東衍生權益訴訟，案號爲1:24-cv-11674-PBS，請各方在2024年9月23日前向法院提交進程命令。 案件編號：1:24-cv-11674-PBS。
項目1A ：風險因素
購買我們的普通股票涉及高風險。在決定投資我們的普通股票之前，您應該仔細考慮以下關於這些風險的信息，以及此10-Q季度報告中的其他信息，包括我們的基本報表和相關附註。以下任何風險的出現可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和未來增長前景產生重大不利影響。在這種情況下，我們的普通股票的市場價格可能下跌，您可能會損失全部或部分投資。
自成立以來，我們已經遭受了巨額損失，並且可能無法在預期的時間範圍內實現盈利目標，甚至根本不會實現。
我們自1992年成立以來一直出現重大淨虧損，包括2023年截至12月31日還有211.9百萬元的持續經營淨虧損。截至2023年12月31日，我們累計虧損達到了43億元。迄今爲止，我們投入了大量財力來建設我們的商業基礎設施和研發，包括臨床和臨床前研發活動。在可預見的將來，我們將繼續出現淨虧損，並且可能無法按照我們預期的時間表盈利，或者根本無法盈利。迄今爲止，我們主要通過與海格投資公司的貸款協議、股票和優先審查憑證的銷售，以及與政府機構和慈善基金會的合作協議和撥款來爲我們的運營提供資金。我們在歐洲並未從ZYNTEGLO的銷售中產生實質性收入，而在美國，由於治療週期時間的原因，在輸注後才能確認收入。我們未來的收入將取決於我們的產品獲得批准的市場規模，以及我們在這些市場上獲得足夠市場認可、來自第三方支付者的報銷以及足夠的市場份額的能力。
我們預計我們的支出可能會大幅增加，我們可能會持續發生營運虧損，並且如果我們：
• 擴展我們的能力，以支持ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商業化努力，包括在美國繼續建立銷售、市場營銷和分銷的製造行業；
• 獲取、建立和擴大製造能力，包括第三方製造商的能力；
• 吸引和留住熟練人才;
• 在我們尋找和驗證其他候選藥物時，我們將進行額外的研究工作、臨床前、臨床或其他計劃。
• 繼續進行ZYNTEGLO，SKYSONA和LYFGENIA的持續和計劃臨床開發，包括完成HGb-210臨床試驗和長期隨訪研究;
• 獲取或在許可其他產品候選者和技術；
• 維護、保護和擴大我們的知識產權組合；
• 由於重新報表，我們需要支付法律、會計和其他專業服務的費用；
• 防範訴訟，包括專利或股東訴訟；和
• 在以上任何服務中遇到任何延誤或問題。
我們所承受的淨虧損可能會在季度和年度之間有很大的波動，因此對我們的經營業績進行期間比較可能不是一個很好的判斷我們未來表現的指示。此外，我們不能保證我們將來會實現盈利。另外，在任何特定的季度中，我們的營業業績可能會低於證券分析師或投資者的預期，從而導致我們的股價下跌。
對於我們能否繼續作爲一項正在進行的事業還存在重大疑慮。 我們需要籌集額外資金，這些資金可能無法以可接受的條件獲得或者根本無法獲得。如果無法在需要時獲得必要的資金，可能會迫使我們推遲、限制或終止商業計劃、產品開發工作或其他運營活動。
根據我們截至本日所得到的當期業務計劃，管理層得出結論，我們能否繼續作爲持續經營的企業存在存在相當大的疑慮。請參閱本季度10-Q表格的「第一部分、第二項 - 管理層對財務狀況和運營結果的討論與分析 - 流動性和資本資源」的部分。
根據我們預期的現金路線。因此，我們需要籌集額外資金，以執行我們當前的業務計劃和策略，包括在盈利或產生自由現金流之前。
我們無法保證能夠獲得足夠數量或對我們可接受的融資，即使可以獲得可能也可能會對我們股東的持股或權益產生負面影響，而我們發行其他股權、傳統債務或其他類似債務安排的證券，或者可能發行這些證券，可能會導致我們股票的市場價格下跌。其他股權或可轉換證券的發行將稀釋我們所有股東的權益。債務的產生將導致增加的固定付款義務，我們可能需要同意某些限制性契約，例如限制我們承擔額外債務的能力、限制我們獲取、出售或許可知識產權以及其他經營限制，這可能對我們開展業務產生負面影響。另請參閱「風險因素--」 我們現有的和未來的任何債務都可能對我們經營業務的能力產生負面影響 我們還可能需要通過與合作伙伴的安排或其他方式尋求資金，這可能要求我們放棄一些技術或產品的權益，或者同意對我們不利的條款，任何這些都可能對我們的業務、經營結果和前景產生重大不利影響。此外，我們爭取額外資金的努力可能使我們的管理層分散精力，這可能對我們開發和推廣產品的能力產生負面影響。
此外，由於對截至2022年12月31日和截至2022年12月31日及2023年的季度期間的我們的合併基本報表進行了重新編制，我們延遲了提交《10-k表格年度報告》和本《10-Q表格季度報告》，並且我們尚未提交截至2024年6月30日的《10-Q表格季度報告》。因此，我們將無法按照《S-3表格》的現有架構註冊聲明下出售證券，也無法提交新的《S-3表格》，直到我們按照《S-3表格》的要求及時提交所有必需報告爲止。請參閱“風險因素 — 對截至2022年12月31日的我們的合併基本報表進行重新編制已使我們面臨了許多額外的風險和不確定性，包括法律訴訟可能性增加 我們無法使用S-3表格可能會使我們更難以通過出售證券來融資，並增加成本。
此外，由於最近市場變動劇烈，資本的成本和可獲得性受到了負面影響，並且這種情況可能持續下去。貸款人和機構投資者可能會減少貸款，甚至有些情況下停止向企業和消費者提供信貸。美國市場和經濟的持續動盪可能會對我們的流動性和財務狀況產生負面影響，包括我們的能力是否能夠通過資本市場滿足流動性需求。此外，我們將大部分現金及現金等價物存放在大型金融機構帳戶中，而這些機構的存款超出了保險限額。市場狀況可能會影響這些機構的可行性。在我們將現金及現金等價物存放的金融機構中，如果出現任何機構失敗的情況，我們不能保證能夠及時或根本不能獲取未經保險的資金。無法獲取或延遲獲取這些資金可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
如果我們無法及時獲得資金，或者合作安排或產品銷售的收入低於我們的預期，那麼我們可能需要進一步修訂我們的業務計劃和策略，這可能導致我們大幅削減、推遲或終止任何現有或未來產品的商業化，或者導致我們無法擴大我們的業務或否則利用我們的業務機會。因此，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到重大影響。
除其他潛在的不良事件外，利用可以整合到基因組中的病毒載體進行基因療法存在插入性腫瘤發生的顯著風險。任何此類不良事件可能需要我們停止或延遲進一步的臨床開發我們的產品或任何未來的候選產品，或者暫停或停止商業推廣，而我們的產品和任何此類未來的候選產品的商業潛力可能會受到重大和負面的影響。
由我們的產品或任何未來產品候選引起的不良事件或其他不良副作用可能導致我們或監管機構中斷、延遲或停止臨床試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或由FDA或其他類似外國監管機構推遲、拒絕或撤銷監管批准。使用病毒載體的任何基因治療產品的潛在重大風險是，載體將插入到基因組中或靠近致癌基因，導致某些細胞克隆增殖，可能在患者身上引發癌症，稱爲插入性致癌。例如，在我們的臨床研究中用eli-cel（現在爲SKYSONA）治療CALD的多名患者被診斷患有骨髓增生異常綜合症（MDS）或急性髓細胞白血病（"AML"），很可能是由Lenti-D LVV插入介導的。SKYSONA的標籤包括已知的造血系統惡性腫瘤風險的警告，並因此我們預計隨着時間的推移會出現更多病例。2024年4月，警告標籤已修訂以包括我們臨床研究患者中診斷出的造血系統惡性腫瘤的最新信息，以及監測程序和替代治療期選項的其他更新。我們將繼續密切監測接受
SKYSONA和我們正與治療醫生和監管機構保持定期溝通。我們無法保證在臨床或商業環境中，使用SKYSONA、ZYNTEGLO或LYFGENIA治療的其他患者不會被診斷爲血液惡性腫瘤。
此外，在2021年12月，美國食品藥品監督管理局（FDA）針對18歲以下患者的lovo-cel臨床開發項目進行了部分臨床暫停。這一暫停與一名患有兩個α-地中海貧血症基因缺失（−α3.7/−α3.7）的青少年患者出現持續貧血的情況有關，這種情況也被稱爲α-地中海貧血症特徵，他接受了lovo-cel治療。 2022年12月，FDA解除了針對18歲以下患者在評估lovo-cel用於鐮狀細胞病的研究中的部分臨床暫停。儘管解除了這一部分臨床暫停，但額外的不良事件、新數據或有關先前報告事件的新分析可能表明有重大安全問題，FDA可能會在未來對評估lovo-cel的研究實施臨床暫停。 此外，基因治療後的實驗室結果可能難以解釋，導致治療醫生進行不同或變化的診斷。 例如，2023年1月31日，我們收到一名接受lovo-cel治療的患者被診斷出骨髓增生異常綜合徵的醫師診斷，作爲對通過常規檢查獲得的實驗室結果的回應。 通過例行監測獲得的實驗室結果 針對上述部分臨床暫停主體，監測同一名患有兩個α-地中海貧血症基因缺失的青少年患者的結果 根據既定的安全協議，這些信息已由獨立的數據監控委員會進行了審查，並得出結論：目前的證據不支持骨髓增生異常綜合徵的診斷，需要額外數據來確認此類診斷，並且lovo-cel臨床研究應繼續進行。 關於PreTRM測試
自初步報告以來收到的結果（包括整合位點分析）未顯示插入致癌性跡象，截至 調查員 2024年8月27日 , the patient 保持 在臨床上穩定並且實驗室結果穩定 沒有接受MDS診斷的治療 . 研究調查員和FDA已經被告知，我們將繼續監測額外的分析，並等待進一步的測試結果
此外，我們的產品和任何未來的候選產品的治療涉及或可能涉及化療或髓毒性治療，這可能會導致副作用或不良反應，可能影響對我們的產品和任何未來的候選產品潛在益處的認知。例如，MDS導致AML是某些髓毒性方案的已知風險。因此，我們的HGb-206臨床研究中報道的MDS和AML事件可能是由於潛在的SCD、移植過程和與lovo-cel治療相關的藥物輸注後對骨髓的壓力造成的。LYFGENIA的產品標籤包括已知的血液惡性腫瘤風險的加框警告。此外，與爲ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA管理或收集細胞相關的程序可能導致尚未預測到的其他不良事件。在我們的臨床研究中納入有重要潛在醫療問題的患者可能導致死亡或其他不良醫療事件，由於這些患者可能正在使用其他治療或藥物，或疾病的進展。
另外，接受我們治療的患者，包括lovo-cel，表現出持續的寡克隆性，我們將其定義爲：（i）任何LVV插入位點在>=10%的相對頻率下觀察到的兩個連續實例，或者（ii）在>=5%的相對頻率下觀察到的兩個或更多插入位點，通過整合位點分析來測量。 根據我們的臨床方案，我們增加了對錶現出持續寡克隆性的患者的監測。目前尚不清楚持續寡克隆性是否代表將來發展爲血液惡性腫瘤的增加風險，但這是FDA評估基因治療安全性的一個標準。
此外，基因治療產品暴露後，由於遺傳物質或其他用於攜帶遺傳物質的元件的持久生物活性可能導致其他延遲的不良事件的潛在風險。FDA已經表示LVV具有可能帶來延遲不良事件的高風險特性。
如果發生任何不良事件，包括插入性致癌，我們正在進行的和未來的臨床研究以及其他開發工作可能會被停滯或延遲，我們可能無法按預期或根本無法商業化已批准的產品。 可能會發生或再次發生任何這些事件，FDA可能會暫停我們的一個或多個項目，施加要求導致我們產品或任何未來的候選產品的監管批准出現延遲，要求實施風險評估或緩解策略，或者導致我們停止商業化已批准的產品。如果發生這些情況中的任何一種，我們的項目的商業潛力可能會受到重大負面影響。
儘管ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA已獲得FDA批准，但嚴重的安全事件可能導致已批准的產品被撤出市場或市場機會大幅減少。例如，隨着我們推廣產品、進行長期隨訪，或在更大、更長和更廣泛的臨床試驗中測試任何未來的候選產品，或者隨着這些產品或任何未來產品的使用變得更加廣泛，患者會報告在先前試驗中觀察到的疾病、傷害、不適和其他不良事件，以及在先前試驗中未發生或未被察覺的情況。很多時候，與我們的目標產品有關或無關的副作用
我們的產品或任何未來的產品候選者）僅在大規模臨床試驗中測試或在某些情況下，在獲得批准後向患者大規模商業提供後才能檢測到。其他接受我們產品的患者將來可能出現血液惡性腫瘤，這可能會對我們的產品和任何未來的候選產品的商業前景產生負面影響。我們或其他人可能會後來發現這些產品引起的不良副作用或不良事件，或者這些副作用或不良事件可能會隨着時間的推移而積累，可能會產生許多潛在重大的負面後果，包括但不限於：
• 監管機構可能會暫停、限制或撤銷該產品的批准，或尋求禁令以阻止其生產或分發；
• 監管部門可能要求在標籤上增加其他警告，包括「框警告」或發佈安全警示，"親愛的醫療保健提供者"或"親愛的醫生"信函，新聞稿或其他包含有關產品的警告或其他安全信息的通信。
• 可能需要改變產品的管理方式或進行額外的臨床試驗或上市後研究；
• 我們可能需要制定風險評估和緩解策略，或稱爲REMS，其中可能包括確保安全使用的元素，或者藥物指南，概述分發給患者的副作用風險；
• 我們可能會面臨罰款、禁令或刑事處罰；
• 患者和/或治療醫生可能會認爲產品引起的不良副作用或不良事件的風險超過了其潛在的益處，選擇不使用該產品；
• 我們可以選擇將這種產品從市場上移除;
• 我們可能會被起訴並對患者造成損害負責；
• 我們的聲譽可能會受到損害。
這些事件中的任何一個都可能影響我們開發或商業化產品或任何未來的候選產品的能力，並且它們的商業潛力可能會受到重大和負面的影響。
我們分別依賴於複雜的單一供應鏈來生產SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA。製造、檢測和交付LVV和藥品的過程對我們來說面臨着重大挑戰，我們可能無法按照臨床項目和商業化的要求，以所需的質量、數量或時機生產我們的載體和藥品。
我們依賴第三方製造LVV和ZYNTEGLO、SKYSONA、LYFGENIA的藥品。LVV和藥品的製造過程複雜，需要專業技術。即使具有相關經驗和專業知識，細胞療法產品的製造商在生產過程中經常會遇到困難，特別是在擴大規模和驗證初期生產、在臨床製造轉向商業生產、以及確保產品符合要求規格方面。這些問題包括生產成本和產量的困難、質量控制、質量保證測試、操作員的錯誤、缺乏合格的製造和質量控制測試人員、生產原材料的短缺以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。此外，從臨床轉向商業生產的過渡非常複雜，並可能導致操作成功率下降，原因包括更嚴格的規格和商業產品相關的更高的監管標準等。我們不能保證這些問題不會在未來發生，或者我們將能夠解決或及時處理發生的問題。基於這種複雜性，轉換LVV或藥品的生產至備用或第二來源製造需要漫長的技術轉移過程以及監管審查和批准，並且通常需要大量時間，可能需要額外的顯著財務支出。
我們目前只有一家最終藥品產品的製造商，以及一家LVV的製造商，既用於ZYNTEGLO和SKYSONA，另外還有一家最終藥品產品的製造商和一家LVV的製造商用於LYFGENIA；
因此，任何對我們供應商關係的重大幹擾或變化都可能損害我們的業務。例如，我們最近已向我們的LVV製造商提供通知，以停止ZYNTEGLO和SKYSONA的生產，同時我們正在探索替代的製造方法和LVV用於這些產品的計劃。此外，我們在製造膠着型LVV方面也面臨挑戰，膠着型LVV目前用於ZYNTEGLO和SKYSONA。由於這些事件或與我們製造關係和流程相關的其他困難，我們可能無法滿足製造預測。任何未能滿足製造預測的情況都可能影響這些藥物產品的持續商業化，並影響我們實現財務目標的能力。此外，我們從第三方採購關鍵材料，這些材料要麼直接通過與供應商達成協議，要麼間接通過我們的製造商與供應商達成協議獲得。對於用於製造SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA的某些關鍵材料，供應商數量有限。這些供應商可能不會按照我們或我們製造商的需要在適當的時間以及商業上合理的條件下向我們銷售這些關鍵材料。我們無法控制所有關鍵材料的採購流程，供應短缺可能是出於我們控制範圍之外的原因。
我們繼續推進增加在製造業-半導體方面的投資計劃，以擴大產能。到目前爲止，我們已經獲得了足夠的商業規模的藥物產品製造能力，以滿足我們對ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的近期銷售預測，包括最近獲得批准將ZYNTEGLO和SKYSONA的製造能力增加一倍；然而，任何進一步擴大我們的製造能力的計劃都需要FDA的批准，我們可能無法在任何計劃的擴張中獲得批准。如果我們無法獲得足夠的能力來製造我們的藥物產品或用於製造我們的藥物產品的LVV，符合我們的預測，那麼我們可能無法按照我們預期的時間執行我們的商業化計劃，或無法執行。
製造我們的LVV和藥品的實際成本可能高於我們預期，可能會嚴重影響SKYSONA、ZYNTEGLO或LYFGENIA的商業可行性。如果我們或我們的第三方製造商無法按照GMP或其他相關監管要求，以及在我們計劃的時間和成本範圍內生產所需數量的LVV和藥品，包括由於過渡到商業製造導致操作成功率降低的情況，那麼我們的產品開發和商業化，以及未來產品候選可能會受到實質損害，導致計劃延遲或增加資本支出。
此外，由於用於我們產品起始材料的造血幹細胞（"HSCs"）在從患者身上獲取後穩定性的窗口有限，因此我們最初在我們認爲可以充分爲我們在SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA商業化的區域提供服務的地方建立了轉導設施。 然而，我們無法確保這些設施能夠使我們及時生產和交付藥物產品; 任何與藥物產品生產和交付有關的問題都可能對我們成功商業化或進一步開發我們的產品或任何未來的候選產品產生重大不利影響。此外，在適當的地區建立其他設施可能在經濟上是不切實際的，或者可能因與新場所相關的技術、質量或監管問題而受阻，而且我們還可能遇到與轉導過程或其他開發問題相關的技術或科學問題，我們可能無法及時解決或用可用資金解決。
我們製造業-半導體流程的變化可能會導致我們的臨床開發和商業化計劃延遲。
我們的LVV和藥品的製造過程非常複雜。我們不斷探索改進製造過程的方法，根據臨床和製造數據進行評估，並與監管機構進行討論。在某些情況下，製造過程的變更可能需要我們進行額外的可比性研究，從患者那收集額外的數據，提交額外的監管申請，或者遵守額外的要求，這可能會延遲我們的臨床開發和商業化計劃。此類變更可能需要經過監管審查和批准，包括與FDA就可接受的可比性數據包達成共識。FDA可能要求我們進行額外的臨床研究，收集額外的數據，開發額外的分析方法，或者修改與可比性分析有關的產品規格，在處理這些變更提案時可能無法及時獲得批准。任何此類請求或延遲可能影響我們的商業化計劃，並可能需要大量的額外資金。
與商業化相關的風險
我們作爲一家商業公司經驗有限，可能導致ZYNTEGLO，SKYSONA和LYFGENIA的營銷和銷售不如預期成功。
作爲商業公司，我們的經驗有限，因爲我們最近推出了三種獲得FDA批准的產品，ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA。 因此，關於我們克服許多問題的能力，信息有限。
在美國生物製藥行業推廣產品的公司所面臨的風險和不確定性。爲執行我們的業務計劃，我們需要成功地：
• 確保在美國所有的付款方領域爲ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA提供充足的定價和報銷。
• 在希望治療患者的地區建立並維護與合格治療中心的關係，他們將治療接受ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的患者；
• 管理我們的製造業-半導體能力和供應鏈操作，協調並交付藥品給合格的治療中心。
• 在我們進行商業化努力的同時，管理我們的支出；
• 管理我們每個產品的患者接受過程，包括整體時間安排和潛在的障礙，例如臨床評估期和支付者批准流程；以及
• 發起、發展和維護成功的戰略聯盟。
如果我們未能成功實現這些目標，可能無法有效商業化ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA，籌集資金，擴大業務或繼續運營。例如，LYFGENIA病患的啓動時機受到了我們營業收入預期的影響。如果無法達到我們的預期，我們的業務可能受到影響。
ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商業成功將取決於醫生、患者、付款人和其他利益相關者對其市場接受程度。
ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的商業成功部分取決於醫療界、患者以及第三方或政府支付方是否普遍接受基因療法產品，特別是ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA是否被認爲在醫療上有用、成本效益高和安全可靠。如果這些產品未能獲得醫生、患者、支付方和其他利益相關者的充分接受，我們可能無法產生大量產品營業收入，也可能無法盈利，我們未來的業務前景將受到不利影響。ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的市場接受程度將取決於多個因素，包括：
• 我們與其他批准用於相似適應症的基因療法等替代治療方法競爭的能力，包括潛在和被認爲的療效以及其他潛在優勢。
• 任何副作用的普遍性和嚴重性，包括產品批准標籤中包含的任何限制或警告；例如，LYFGENIA和SKYSONA產品標籤中都包含有關血液腫瘤風險的方框警告；
• 化療和骨髓抑制治療可能引起的任何副作用的普遍性和嚴重性與我們產品的治療方式相關，包括化療可能對生育能力產生的不利影響;
• 相對方便和易於管理，包括患者願意和能夠前往我們網絡內的合格治療中心；
• 鑑於製造產品的複雜性以及在過渡到商業製造過程中降低的操作成功率，存在產品供應可能出現問題從而延誤治療的觀念或可能性。
• 目標患者人群嘗試新治療方案的意願和醫生開具這些治療方案的意願；
• 市場推廣和銷售支持的力度、產品競爭市場引入的時機
• 我們產品的定價，包括與競爭對手相比。
• 關於我們的產品，或者競爭產品和治療方案的宣發;
• 足夠的保險覆蓋或賠償；
• 在對患者進行持續監測和評估的過程中，可能會發現產品或候選產品的不良臨床結果或有效性隨時間的降低；和
• 私人和政府支付者的支付方式的組合可能會影響藥物的總報銷和報銷時間，以及各種支付者對支付條件的限制，包括偏愛競爭對手而排除我們的決定。
即使產品在臨床研究中顯示出良好的療效和安全性，但產品的市場接受度要到上市一段時間後才能得知。我們努力向醫療社區和付款方介紹我們產品的好處可能需要大量資源，也可能永遠不會成功。我們努力向市場教育可能需要比我們競爭對手推出的常規技術需要更多的資源。這些因素中的任何一個都可能導致ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA不成功或比預期的要不成功一些。
如果我們商業產品或任何未來產品候選的市場機會比我們所認爲的小，而且我們無法成功確定患者並獲得顯著的市場份額，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能受到損害。
我們的平台專注於治療嚴重的遺傳性疾病。我們對患有這些疾病的人數，以及這些疾病患者中可能從我們的產品或我們未來可能開發的任何產品候選品中受益的子集的預測，都是基於估計。這些估計是從各種來源得出的，包括科學文獻、診所調查、患者基金會或市場研究，並可能被證明是錯誤的。此外，新的研究可能會改變這些疾病的估計發生率或患病率。患者人數可能會比預期的更少或更難確定。此外，我們產品或未來任何產品候選品的潛在可處理患者人群可能是有限的，或者可能不適合使用這些產品或產品候選品進行治療。例如，SKYSONA和LYFGENIA產品標籤中都包含關於血液惡性腫瘤風險的警告，這可能影響市場機會。
這些因素中的任何一個可能會對我們按預測銷售產品的收入能力以及實現和保持盈利能力產生負面影響，因此我們的業務可能會受到影響。
我們在銷售和分銷方面經驗有限，在營銷和市場準入方面的能力也有限。儘管我們已經投入資金並期望繼續投入大量財務和管理資源，但如果我們無法建立和維護這些商業能力和基礎設施，或者與第三方達成協議以銷售和推廣我們的產品，我們可能無法產生足夠的營業收入來維持業務。
我們在銷售和分銷方面的經驗有限，市場營銷和市場準入能力有限，且在歐洲市場批准後，我們沒有實現有意義的產品銷售。爲成功推廣ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA，我們需要進一步發展這些能力。我們可能需要擴大我們的基礎設施來進一步支持在美國的商業運營，可以是自己獨立進行，也可以與他人合作。商業化自體基因療法需要大量資源投入，並且需要在商業能力方面進行大規模投資。我們與目前擁有廣泛且資金充足的營銷和銷售運營的公司競爭。如果我們作爲一個公司沒有重要的商業經驗，或者沒有第三方的支持來執行這些功能，包括市場營銷和銷售功能，我們可能無法成功與這些更成熟的公司競爭。
此外，ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的患者人群中有相當比例位於美國以外。我們目前預計將在美國市場專注於運營和努力，並且需要在美國以外的地區依賴第三方來商業化任何產品，如果有的話。我們可能會與第三方合作，利用他們成熟的市場營銷和分銷能力，但我們可能無法
如有可能，我們會與第三方達成有利條款的協議。如果我們不與第三方合作伙伴達成合作協議，以在美國以外的市場追求監管授權或商業化我們的項目，或者如果我們的未來合作伙伴沒有足夠的資源投入到這些努力中，我們可能無法產生足夠的營業收入來維持我們的業務。
在推廣ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA時，我們可能會遇到與合格的治療中心進行有效參與或協調的挑戰。
我們的商業策略是將單採和移植中心選定爲合格的治療中心，用於收集患者的HSC並在藥品生產後輸注。爲確保合格的治療中心準備好收集患者的HSC並按照我們的規範和監管要求將其運送至我們的轉導設施，我們培訓並對每個中心進行質量評估作爲參與的一部分。這些合格的治療中心是我們複雜供應鏈中接觸商業環境中患者的第一和最後一環。我們可能在與合格的治療中心接洽和互動時遇到挑戰或延遲，這些挑戰可能影響合格治療中心願意和能力來管理我們的產品。
此外，我們可能無法管理收集和運送患者材料到製造工廠並將藥物產品運送回患者的物流，並且物流和運輸延遲和問題可能由我們、我們的第三方廠商和其他無法控制的因素，如天氣等，可能會阻止或延遲藥物產品的製造或交付給患者。如果我們的合格治療中心表現不佳，我們可能會遭受聲譽、運營和業務上的損害。 此外，由於病人的日程安排或健康狀況、治療中心的容量或我們CMO的製造時間不足，或需要多次細胞採集，導致輸液延遲可能導致患者在醫學上取消資格我們的治療或選擇其他治療，導致藥物產品無法使用和醫療保險失效，這將對商業銷售產生重大不利影響。這些延遲還可能影響我們與合格治療中心網絡的關係。由於治療延遲或與製造相關的併發症等原因，我們在與合格治療中心的合作或互動中任何失敗可能限制患者接觸到我們的治療，從而對我們的商業預測和業務產生重大不利影響。
在製造業-半導體中，我們必須保持一個複雜的身份鏈和監管鏈，以跟蹤患者材料在製造過程中的流動，從合格的治療中心到轉導設施，再返回給患者。未能維護身份鏈和監管鏈可能導致不良患者後果，產品損失或監管行動。
美國新批准的產品的醫保覆蓋範圍和報銷狀態不確定。由於我們技術的新穎性和我們的產品在單次使用中可能提供終身治療效益的潛力，我們面臨獨特和額外的挑戰，以獲取足夠的產品醫保覆蓋範圍和報銷。如果未能獲得或維持任何新產品或現有產品的足夠醫保覆蓋範圍和報銷，包括在支付者將我們的某種或所有療法視爲「非首選」與我們的競爭對手時，可能會限制我們推廣這些產品的能力並降低我們的營業收入能力。
大多數患者能夠負擔得起醫療保健，尤其是昂貴的基因治療產品，主要取決於政府和私人支付者的補償可行性和範圍。我們產品的銷售在很大程度上取決於我們的產品是否被健康維護、管理護理、藥店福利和類似的醫療管理組織覆蓋，或者是否由政府衛生行政機構、私人健康保險機構和其他支付者進行補償。不能保證支付者願意或將繼續以公司確定的價格報銷提供者，也不能保證支付者願意支付的報銷水平足夠。此外，考慮到我們的治療通常在住院護理環境中進行，重要的是我們的產品要麼作爲住院期間產生的基礎服務的單獨項目進行補償，要麼如果我們的療法的報銷與住院費用的報銷「捆綁」在一起，則捆綁付款率要充分反映我們的療法的價格。我們不能向您保證支付者將同意進行「單獨報銷」或者妥善的捆綁付款率。因此，潛在收入的估計是複雜的，很難預測支付者將對我們這種基本新產品的報銷決策如何，因爲對於這些新產品還沒有一套確定的慣例和先例。 鑑於我們的療法通常在住院護理環境中進行，重要的是我們的產品要麼作爲住院期間產生的基礎服務的單獨項目進行補償，要麼如果我們的療法的報銷與住院費用的報銷「捆綁」在一起，則捆綁付款率要充分反映我們的療法的價格。我們不能向您保證支付者將同意進行「單獨報銷」或者妥善的捆綁付款率。因此，潛在收入的估計是複雜的，很難預測支付者將對我們這種基本新產品的報銷決策如何，因爲對於這些新產品還沒有一套確定的慣例和先例。
在美國，區域型醫療保險行政承包商（「MACs」）負責確定新療法是否符合聯邦「合理必需」的標準，從而決定是否由醫療保險支付和報銷。對於 Medicaid 程序，每個州的醫療補助機構負責確定覆蓋範圍。
FDA批准藥品的評估標準、計費政策和報銷率。 通過治療劑型和治療環境的不同，聯邦醫療保險和醫療補助計劃的報銷方式也會有所不同。 對於醫療補助計劃，各州的報銷方式也會有所不同。 在決策過程的時間和覆蓋決策本身方面存在不確定性。 我們預計，對於我們的產品，醫療補助計劃的覆蓋範圍將對潛在患者群體具有重要意義。 另一方面，我們預計，考慮到只有少部分患者符合醫療保險資格，因此醫療保險的覆蓋範圍將較小。 我們預計這些患者可能符合聯邦設定的殘疾標準，因此可能同時符合醫療保險和醫療補助資格。 在這種情況下，醫療保險作爲主要付款方，醫療補助作爲次要付款方，用於支付醫療保險未覆蓋但在州醫療補助計劃下覆蓋的任何服務。
此外，政府和第三方支付者爲限制或降低醫療成本而加大了力度，可能會導致這些支付者限制新產品的覆蓋範圍和補償水平，因此他們可能不會覆蓋或爲ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA提供充分的付款。再保險人、超出賠償限額的承保人以及自我保險的僱主的賠償政策，包括那些不包括基因療法在內的覆蓋範圍，可能對我們營銷我們的療法能力產生負面影響。我們預計在銷售我們的產品過程中會面臨價格壓力，因爲在所有支付渠道上對產品的掛牌價格和總處方藥開支進行了更嚴格的審查，以及州和聯邦層面的額外立法變化；此外，來自支付者的公衆壓力或對我們的掛牌價格持消極態度的公衆意見可能會影響人們對我們公司以及我們療法的價值或成本效益的看法，這可能會影響我們成功營銷我們的產品的能力。而且，藥物的淨價格可能會受到政府或私人支付者要求的強制性折扣或回扣的影響而降低。因此，新產品進入的門檻正在日益提高，通常以限制被認爲「醫學必要」的新療法的適用患者人群爲形式。即使提供了覆蓋，支付者願意支付的金額可能是不足的。
此外，由於提供者不僅負責獲得我們藥品的費用，還負責相關的醫院住院費用，包括我們的治療過程中的管理。因此，影響患者獲取藥品的定價和報銷機制並不完全在我們作爲提供者和支付者的控制之下，他們雙方會分別就相關產品和服務的費用進行談判，我們並不參與和發揮任何作用。這些服務包括從患者那裏採集造血幹細胞，然後進行化療和骨髓抑制處理，以及藥品輸注後患者住院治療。 如果我們的客戶無法獲得足夠的報銷額度，我們成功推廣和銷售產品的能力將受到不利影響。
我們已經並將繼續與所有板塊的付款方就ZYNTEGLO和LYFGENIA的基於結果的合同進行接觸。如果付款方選擇基於結果的合同，我們將需要從每筆銷售中預留一定比例的營業收入，以應對如果未達到預先設定的結果指標，經過一定時間段（根據產品和協議而異，並隨藥品使用後的時間而異），就可能需要支付回扣的潛在風險。用於潛在退還款的預留營業收入金額取決於產品和支付方類型；例如，我們針對ZYNTEGLO的基於結果的合同可能需要我們根據患者達到的結果向支付方支付治療成本的高達80%。如果在這些合同下需要退款，我們可能需要調整先前確認的收入。儘管我們努力與康哲藥業合作，與專家共同努力以確保我們所有的支付方合同工作符合相關的聯邦和州法規，包括政府價格報告義務，但是由於這些安排的複雜性，我們不可能完全消除我們的解釋與監管機構不同而導致無法滿足合規要求的風險，這可能導致巨額罰款和責任。
總體來說，這些因素可能會影響我們成功商業化產品並生成或確認收入的能力，從而對我們的業務、財務狀況、經營成果和前景產生不利影響。
與我們產品及任何未來產品候選品的研發相關的風險
我們面臨激烈的競爭和快速的技術變革，同時還面臨着競爭對手可能開發出比我們更先進、更安全或更有效的療法的可能性，這可能會對我們的財務狀況和成功開發並商業化ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的能力造成不利影響。
我們致力於開發和商業化用於治療嚴重遺傳病的基因治療技術，這是一個競爭激烈且迅速變化的領域。我們在美國和國際上都有競爭對手，包括大型跨國製藥公司、生物技術公司、高校和其他研究機構。我們的許多競爭對手具有更豐富的財務、技術和其他資源，比如更大的研發人員、更有經驗的製造能力或更建立完善的商業基礎設施。例如，FDA已經
Vertex Pharmaceuticals, Inc.已獲批用於治療鐮狀細胞貧血和β地中海貧血的基因療法，與LYFGENIA和ZYNTEGLO相比，在美國的批發收購成本更低且不帶有包裝警告。由於技術商業適用性的進步和這些行業投資資本的更大可用性，競爭可能進一步增加。我們的競爭對手成功開發、收購或獨家許可的產品可能會比我們開發的任何產品更有效、更安全或成本更低，或者在專利保護、上市批准、產品商業化和市場滲透方面比我們更早實現。此外，競爭對手開發的技術可能使我們的產品或任何未來的候選產品變得經濟不划算或過時。由於這些因素的任何一種，我們在市場上推廣產品可能不成功。
最終，由於我們專利權的到期或成功挑戰，我們可能面臨更多訴訟，涉及與我們競爭對手產品相關的專利的有效性和/或範圍。競爭對手產品的可獲得性可能限制我們可能開發和商業化的任何產品的需求和我們能夠收取的價格。
臨床藥物開發涉及漫長且昂貴的過程，結果不確定。我們可能會承擔額外費用或遇到完成方面的延誤，最終甚至可能無法完成我們產品的開發和商業化，以及任何未來的產品候選者。
爲了獲得和維持我們產品和未來產品候選的市場批准，我們必須進行廣泛的臨床研究，以證明產品候選在人體中的安全性、純度和效力以及/或功效。臨床測試費用高昂，耗時長，結果不確定。通過臨床研究的療法的失敗率很高。在過去的臨床研究中取得有希望的結果後，製藥和生物技術行業的許多公司在後期臨床研究中遭受了重大挫折。我們不能保證任何臨床研究會按計劃進行或按時完成，或者根本沒有進行。單個或多個臨床研究的失敗可能發生在任何測試階段。可能會阻止我們產品和產品候選的臨床開發成功或按時完成的事件包括：
• 無法生成足夠的臨床前、毒理學或其他體內或體外數據，以支持臨床試驗的開始或繼續;
• 在獲得監管授權開始試驗方面存在延遲或失敗；
• 與擬合作的醫藥外包概念（CROs）、臨床試驗點以及參與後批准註冊研究的QTC的達成協議的條款存在延遲，這些條款可能需要進行廣泛的談判，並且在不同的CROs和臨床試驗點之間可能存在顯著差異。
• 在識別、招募和培訓合適的臨床調查人員方面存在延遲;
• 在每個臨床試驗和/或QTC註冊站點獲取所需IRB或倫理委員會批准的延遲;
• 未來產品候選品的製造、測試、發佈、驗證、進口/出口穩定數量的延誤，或無法完成上述任何一項，會影響臨床試驗中使用的充分穩定數量。
• 臨床試驗中藥物產品或其他材料的供應或質量不足，或者在充分開發、表徵或控制適用於臨床試驗的製造過程方面存在延遲;
• 監管機構對臨床試驗掛起進行強制要求，包括對IND或修正案或等效的外國申請或修正案進行審核後，由於出現對臨床試驗參與者構成不合理風險的新安全性發現，或在對我們的臨床研究操作或研究地點進行檢查後，或由於意外的安全問題；
• 我們的CROs、其他第三方或我們未能遵守臨床試驗方案，或未能根據FDA或任何其他監管機構的良好臨床實踐要求（"GCPs"）或其他國家適用的監管準則進行執行，將可能導致失敗；
• 與產品或候選產品相關的不利事件發生被認爲超過其潛在好處，或其他公司進行的同類藥物試驗中發生不利事件，特別是
由於我們需要在臨床和註冊研究中對患者進行長達15年的跟蹤。
• 修改臨床試驗方案；
• 臨床試驗中心偏離試驗方案或退出試驗;
• 臨床開發計劃所依據的護理標準發生了變化，可能需要新的或額外的試驗;
• 選擇需要長時間觀察或分析數據結果的臨床終點
• 我們產品或未來產品候選品臨床試驗的成本可能高於我們預期;
• 我們的產品或未來的候選產品的臨床試驗出現負面或不確定的結果，這可能導致我們決定進行額外的臨床試驗或放棄開發這些候選產品；
• 將製造業-半導體流程轉移到由CMO運營的大型設施，並由我們的CMO或我們延遲或未能對製造流程進行必要的更改；或
• 監管要求和指導發生變化，需要修改或提交新的臨床協議。
臨床試驗必須根據FDA和其他適用的監管機構的法律要求、規定或指南進行，並由這些政府機構和醫療機構內的倫理委員會或IRB進行監督。
此外，在國外進行臨床試驗，例如我們可能爲我們的產品或任何未來的候選產品進行的試驗，會帶來額外的風險，可能會延遲臨床試驗的完成。這些風險包括國外入組患者由於醫療服務或文化習慣的差異而無法遵守臨床方案，處理與外國監管體系相關的額外行政負擔，以及與這些外國相關的政治和經濟風險。
此外，我們的臨床試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或諮詢顧問，並因此接受報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA或類似的外國監管機構報告其中某些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會認定我們與首席研究員之間的經濟關係已經產生利益衝突或影響了研究結果的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會對所述臨床試驗的數據生成地和臨床試驗本身的實用性提出質疑。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的營銷申請，並最終可能導致拒絕批准我們的一種或多種產品或候選產品的營銷。
產品或候選者的任何臨床試驗完成的延遲會增加我們的成本，減慢候選者的開發和批准過程，並延遲或潛在地危及我們開始或繼續產品銷售和產生產品收入的能力。此外，引起或導致臨床試驗開始或完成延遲的許多因素也可能最終導致我們的候選產品被拒絕獲得監管批准。任何因此而發生的臨床試驗延遲可能縮短我們有獨家權利商業化候選產品的任何期限，而我們的競爭對手可能能夠在我們之前將產品推向市場，而我們的候選產品的商業可行性可能會顯著降低。任何這些情況都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
我們依靠患者在我們的註冊研究中的錄取完成我們產品所需的後市場研究， 在我們可能進行的任何未來臨床試驗中招募患者。如果我們在招募患者方面遇到延遲或困難。
我們的登記研究或任何未來的臨床試驗，我們的研發工作、業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大不利影響。
成功並及時完成臨床試驗，包括FDA可能要求我們在產品或未來產品候選物批准之前或作爲其一部分完成的額外試驗，將需要我們招募足夠數量的患者候選者。例如，我們需要進行長期觀察性登記研究，評估ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的安全性。這些登記研究和我們可能決定進行的其他試驗可能會因多種原因而延遲，包括由於患者招募時間較預期時間長、患者退出或出現不良事件的結果。這些情況可能導致我們推遲研究或停止進一步開發。如果我們無法按照FDA規定的條款完成所需的登記研究或任何其他後市場要求，我們可能會受到FDA的執法行動，包括限制我們銷售產品的能力、虛假標籤指控和民事貨幣罰款。
此外，我們可能進行的任何未來臨床試驗都可能與其他處於同一治療領域的臨床試驗競爭，這種競爭可能會減少我們可用的患者數量和類型，因爲一些本來可能選擇參加我們的試驗或接受我們的商業療法的患者可能會選擇參加我們競爭對手進行的試驗。由於我們追求的患者群體的合格臨床調查者和臨床試驗機構數目可能有限，我們可能會在一些我們的競爭對手使用的相同臨床試驗機構進行一項或多項未來的臨床試驗，這將減少我們在這些臨床試驗機構中可以招募到的患者數量。此外，可能存在限制臨床研究招募的患者群。除了某些疾病的罕見性之外，未來臨床研究的資格標準可能會進一步限制可供研究參與者的數量，因爲我們可能要求患者具有我們可以衡量的特定特徵，以確保他們的疾病要麼足夠嚴重，要麼不會太先進，可以將其納入研究中。
患者招募取決於許多因素，包括：
• 患者人群的規模和性質；
• 研究的疾病的嚴重程度；
• 試驗的資格標準;
• 患者接近臨床網站；
• 臨床方案的設計;
• 獲取並保持患者同意的能力；
• 擁有招募具備適當能力和經驗的臨床試驗研究者的能力；
• 患者在臨床試驗開始前或試驗完成前退出試驗的風險；
• 競爭臨床試驗的可用性；
• 新藥的可用性已經獲得了該臨床試驗所調查的適應症批准；以及
• 臨床醫生和患者對研究藥物相對於其他可用療法的潛在優勢的看法。
這些因素可能會導致我們難以招募足夠的患者及時、成本效益地完成我們的登記研究或任何未來的臨床試驗。任何臨床試驗完成的延遲可能會增加我們的成本，減緩我們的開發進程，並可能延遲或潛在地危及我們獲得和維持所需的監管批准、商業化我們的產品或任何未來產品候選者併產生營業收入。
我們不時公佈或發佈的臨床試驗數據，隨着長期患者隨訪和/或數據審計和驗證工作的進行，可能會隨着更多患者數據的出現而發生變化，這可能導致我們產品的臨床和安全概況發生重大變化。
我們有時會披露臨床試驗的概要、中期或初步數據。完成的臨床試驗的這些數據面臨的風險是，臨床結果中的一個或多個可能隨着患者招募的繼續進行以及更多的患者數據變得可用，或者由於我們的臨床試驗患者繼續進行其他治療而發生重大變化。 此外，評估我們的產品以及可能評估任何未來的候選產品的臨床試驗通常需要我們在治療後繼續監測和評估患者的安全性和功效，包括某些研究長達十五年，這可能導致安全性或功效在時間上發生變化。 我們的產品或任何未來的候選產品的功效和安全性在時間上的變化可能會嚴重損害我們的業務前景，包括導致我們普通股價格的波動。
此外，初步或一線數據基於對當時可獲得數據的初步分析，相關結果、發現和結論可能在對特定研究或試驗相關數據進行更全面審查後發生變化。我們在數據分析中還做出了假設、估計、計算和結論，並且可能沒有收到或沒有機會對所有數據進行全面、仔細的評估。我們進行的臨床試驗的中期數據還存在着臨床結果可能隨着患者入組繼續和更多患者數據可用而發生實質性變化的風險。因此，我們報告的初步、中間或初步結果可能與同一研究的未來結果不同，或者其他結論或考慮因接收並全面評估到更多數據而可能發生變化。此外，我們或我們的競爭對手披露此類數據也可能導致我司普通股價格的波動。其他人，包括監管機構，可能不接受或不同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能對特定項目的價值，特定產品候選人或產品的獲批或商業化以及我司整體業務產生影響。另外，我們選擇公開披露關於特定研究或臨床試驗的信息是基於通常是廣泛的信息，您或其他人可能無法同意我們確定爲重要或合適的信息包含在我們的披露中。如果其他人，包括監管機構，對該信息和評估結果達成的結論持不同意見，我們獲得批准並商業化我們的產品和任何未來的產品候選者的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、營業結果、前景或財務狀況。
儘管我們已經收到FDA對SKYSONA的加速批准，但如果我們的確證試驗未能驗證臨床益處，或者我們未能遵守嚴格的上市後要求，FDA可能會尋求撤銷我們獲得的任何加速批准。
2022年9月，SKYSONA獲得了FDA的加速批准，未來我們可能會尋求一個或多個未來產品候選的加速批准。根據加速批准計劃，FDA可能會對一種旨在治療嚴重或危及生命的情況、並且相對於已有療法具有有意義的治療益處的產品候選進行加速批准。確定該產品候選對一個可預測臨床益處的替代終點或中間臨床終點具有影響時，FDA可能會授予加速批准。FDA認爲，臨床益處是在某一特定疾病情況下具有臨床意義的積極療效，例如不可逆性疾病或死亡。對於加速批准而言，替代終點是一種標誌，例如實驗室檢測、放射影像、體徵或其他被認爲可預測臨床益處的一項測量，但本身不是臨床益處的一種測量。中間臨床終點是一種可較早測量的臨床終點，可能會預測出對不可逆性疾病或死亡的影響或其他臨床益處。
加速批准途徑可以在新藥的優勢不是直接治療優勢，但從患者和公共衛生的角度來看確是臨床上重要的改進的情況下使用。如果獲得加速批准，通常條件是贊助商同意以勤勉的方式進行一項或多項額外的確認性研究，以驗證和描述該藥物的臨床效益。如果這些後批准研究未能證實該藥物的臨床效益或者未能按時完成，FDA可能會加快撤銷對該藥物的批准。例如，我們同意提供SKYSONA加速批准的確認性長期臨床數據，並且繼續批准適應症的批准取決於通過確認性臨床數據驗證臨床效益。 此外，包括州醫療補助機構在內的一些支付者可能會對通過加速批准上市的治療方法進行審查，這可能導致獲批後更廣泛的使用受阻，並需要額外的公司資源來解決任何問題。
此外，在2022年12月，拜登總統簽署了一項整體撥款法案，用於資助美國政府到2023財年。綜合撥款法案中包括了2022年的食品和藥物整體改革法案，該法案在其他事項之外，爲FDA提供了新的法定權限，以減輕由於繼續推廣之前獲得快速批准的無效藥物可能給患者帶來的潛在風險。根據這些規定，FDA可以要求正尋求快速批准的產品贊助商在批准之前進行確證試驗。
我們在LYFGENIA獲得FDA批准時沒有收到優先審評券。雖然我們正在與FDA進行正式爭議解決流程，但並不保證我們會成功或獲得該券。
2012年，國會授權FDA向某些罕見兒童疾病產品申請者頒發優先審查券。該計劃旨在鼓勵開發用於預防和治療某些罕見兒童疾病的新藥物和生物製品。具體來說，在此計劃下，獲得針對滿足特定標準的「罕見兒童疾病」的藥物或生物製品批准的申請者可能有資格獲得一個可用於獲取不同產品的後續營銷申請的優先審查券。獲得優先審查券的罕見兒童疾病藥品申請者可以將該券轉讓（包括出售）給另一位申請者。在使用前，該券可以被轉讓任意次數，只要進行轉讓的申請者尚未提交申請。如果獲得優先審查券的罕見兒童疾病藥品未在批准日期後的一年內在美國上市，FDA也可以撤銷任何優先審查券。
我們獲得了罕見兒科疾病治療Lovo-cel的認可，並於2023年10月達成協議，如果在2024年3月31日前獲得的話，賣出一個優先評審憑證，金額爲10300萬美元。 然而，儘管LYFGENIA於2023年12月獲得FDA批准，我們沒有獲得優先評審憑證。我們正在與FDA進行正式爭議解決程序，對這一決定提出爭議；然而，FDA的爭議處理過程不確定，並且沒有保證我們將獲得該憑證。此外，爭議處理過程耗時，並可能導致我們的管理層分心和產生大量成本。因爲我們未能在2024年3月31日前獲得優先評審憑證，根據我們之前宣佈的出售協議的規定，截止日期已過，買方有權隨時終止該協議。
我們的生物製品可能會面臨比預期更早的競爭。
《平價醫療法案》包括了一個名爲《2009年生物製品價格競爭與創新法案》（BCPIA）的子標題，該法案爲與FDA許可的參考生物製品相生物相似或可替代的生物製品創建了一條簡化的批准途徑。根據BCPIA，對於相似性高或「生物相似」產品的申請，必須在參考產品首次獲得FDA許可的日期後四年才能提交給FDA。此外，在參考產品首次獲得許可的日期後12年內，生物相似產品的批准不會生效。12年的排他性僅對簡化途徑下的生物相似產品的提交和批准有效。在此12年的排他性期間，如果FDA批准了競爭產品的完整BLA，其中包含贊助商自己的臨床前數據和充分控制的臨床試驗數據，以證明其產品的安全性、純度和效力，其他公司仍然可以推出競爭版本的參考產品。 此獨家權僅適用於參考生物製品的「首次許可」。 如果生物製品與同一申辦者先前獲得許可的產品具有相關結構，則可能不符合首次許可資格。 如果認爲LYFGENIA和ZYNTEGLO具有相關結構，則LYFGENIA可能不會被授予自己的12年獨家權期，因此將在ZYNTEGLO的12年獨家權期下獲得保護。
此外，一旦生物仿製藥獲得批准，被替代我們任何一個參考產品的程度如同非生物製品的傳統通用替代那樣的方式尚不清楚，並且將取決於一系列仍在發展中的市場因素。這可能進一步激勵開發競爭版本，或者選擇通過完整的BLA途徑開發我們的產品，而不是生物仿製藥途徑。
基因治療和基因研究受到負面輿論和監管審查的增加，可能會損害公衆對我們產品以及任何未來產品候選者的看法，或者對我們開展業務或獲得和維持產品的營銷批准產生不利影響。
公衆對基因療法的看法可能會受到基因編輯技術不安全或不道德的指責的影響，以及該領域的研究活動和不良事件，即使最終與我們或我們的產品或任何未來的產品候選無關，也可能導致加大政府監管力度、不利的公衆認知、招募臨床研究參與者面臨挑戰、我們產品或任何未來產品候選的測試或批准可能面臨更嚴格的監管延遲、我們批准產品的標籤要求更嚴格，以及對任何這樣的產品的需求下降。
產品。更爲嚴格的政府監管或負面輿論可能會對我們的業務或財務狀況產生負面影響，並可能會延遲或影響我們產品或任何未來產品候選品的開發和商業化，或減少對任何已獲批准產品的需求。
美國食品藥品監管局和其他政府機構由於資金不足或全球衛生問題而受到的干擾可能會影響他們聘用、保留或部署關鍵領導和其他人員的能力，阻止新產品或修改後的產品及時開發、審核、批准或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
美國食品藥品監督管理局和外國監管機構審查和批准新產品的能力可能受多種因素影響，包括政府預算和資金水平、法規、監管和政策變化、美國食品藥品監督管理局或外國監管機構聘用和留住關鍵人員以及接受用戶費用支付的能力，以及可能影響美國食品藥品監督管理局或外國監管機構執行日常職能的其他事件。近年來，美國食品藥品監督管理局和外國監管機構的平均審查時間因此波動。此外，政府對資助研究和開發活動的其他政府機構的資金也受政治進程的影響，政治進程天然不穩定和難以預測。美國食品藥品監督管理局出現的中斷也可能延緩新藥物、醫療設備和生物製品或經批准的藥物和生物製品的審查和/或批准所需的時間，從而不利於我們的業務。例如，在過去幾年裏，美國政府多次關閉，某些監管機構，如美國食品藥品監督管理局，不得不停職關鍵美國食品藥品監督管理局僱員並停止重要活動。
另外，針對全球COVID-19大流行，FDA在不同時間推遲了對國內和外國製造工廠的大部分檢查。儘管FDA已經恢復了標準檢查操作，但病毒的再次爆發或新變種的出現可能導致檢查或行政延誤。如果政府長時間停工，或者全球衛生問題阻止FDA或其他監管機構進行定期檢查、評審或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA或其他監管機構及時審核和處理我們的監管提交，從而對我們的業務產生重大不利影響。
即使FDA授予再生醫學先進治療(RMAT)的認可，也不一定會加快開發或審查審批流程，並且不會增加這種未來產品候選人獲得上市批准的可能性。
我們已獲得LYFGENIA治療鐮狀細胞病（SCD）的再生醫學愛文思控股（RMAT）認定，我們可能會爲未來的產品候選者尋求額外的RMAT認證。如果生物製品候選者符合以下條件，則有資格獲得RMAT認定：（1）符合FDA對再生醫學療法的定義，即細胞療法、治療性組織工程產品、人類細胞和組織產品，或使用這些療法或產品的任何組合產品，除少數例外；（2）候選者旨在治療、改善、逆轉或治癒嚴重疾病或控件；（3）初步臨床證據表明該候選者有潛力解決該疾病或控件的未滿足的醫療需求。RMAT認定提供的潛在好處包括更頻繁地與FDA舉行會議，討論產品候選者的開發計劃，並有資格進行滾動審核和優先評審BLA。獲得RMAT認定的產品候選者也可能有資格基於合理預測長期臨床獲益的替代性或中間端點獲得加速批准；或通過依賴從足夠數量的站點（包括擴展到足夠數量的站點）獲得的數據。獲得加速批准的RMAT認定產品候選者可能可以通過提交臨床證據、臨床研究、患者登記冊或其他真實世界證據來源（例如電子健康記錄）；通過收集更大的證實數據集；或在批准前對所有接受該療法治療的患者進行後續監測來滿足其批准後要求。
RMAt指定在FDA的獨立裁決下進行。因此，即使我們相信我們未來的一個產品候選人符合RMAt指定的標準，FDA可能會持有不同意見，並決定不做此類指定。RMAt指定不會改變產品批准的標準，並且不能保證該指定或符合該指定的資格將導致加快審查或批准，也不能保證批准的適應症不會比RMAt指定涵蓋的適應症更爲狹窄。此外，如果產品候選人未能滿足臨床數據不斷出現的資格要求，RMAt指定可以被撤銷。
我們的產品已獲得孤兒藥品認定，但我們可能無法維持與孤兒藥品認定相關的福利，包括市場排他性，這可能導致我們的產品營業收入（如果有）減少。
我們已爲LYFGENIA、ZYNTEGLO和SKYSONA獲得了特定疾病或病症的孤兒藥獨家權。根據孤兒藥法案，FDA可以將生物製品指定爲孤兒藥，如果生物製品用於
治療罕見疾病或控件，指在美國患者數量少於20萬人，或在美國患者數量超過20萬人且無合理預期能從美國銷售中將藥物開發成本收回的情況。孤兒藥物認定必須在提交BLA之前申請。在美國，孤兒藥物認定使申請者有資格獲得財務激勵，例如獲得用於臨床試驗成本的撥款機會、稅收優惠、解除某些兒童臨床試驗要求的豁免以及減免申請費。FDA授予孤兒藥物認定後，治療劑的通用身份和其潛在的孤兒用途將由FDA公開披露。
此外，如果一個候選藥物獲得針對其孤兒藥物認定疾病或病狀的第一個FDA批准，該藥物有權獲得孤兒藥物專有權，這意味着FDA在七年的期限內可能不會批准任何其他申請銷售相同藥物的申請，除非面臨有限的情況，比如具備臨床優越性的產品或製造商無法保證孤兒患者人群的足夠產品數量。在美國的獨佔營銷權也可能無法獲得，如果我們或合作伙伴爲一個比孤兒藥物認定範圍更廣泛的疾病或病狀申請批准，這些獨佔營銷權也可能因爲FDA後來確定該藥物認定申請存在重大缺陷而喪失。
即使我們爲未來的產品候選獲得孤兒藥物認定，由於開發藥物存在的不確定性，我們可能並不是第一個獲得特定孤兒疾病或疾病控制的營銷批准。此外，我們已經獲得FDA授予ZYNTEGLO作爲治療成年人和兒童β-地中海貧血患者所需常規紅細胞(RBC)輸血的孤兒藥物專屬權；授予SKYSONA用於減緩早期活動性腦星形脂代謝病4-17歲男孩的神經衰竭發展的孤兒藥物專屬權；授予LYFGENIA用於治療年滿12歲且有血管閉塞性事件病史的鐮狀細胞性疾病患者的孤兒藥物專屬權。 這些孤兒藥品排他性，以及我們未來可能獲得的任何排他性可能無法有效保護產品免受競爭，因爲可以批准不同的藥物用於同一疾病或控件。即使孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認爲後來的藥物在臨床上比之前的藥物更安全、更有效，或者對患者護理做出重大貢獻，FDA隨後也可以批准相同疾病的同一藥物。孤兒藥品的認定既不縮短藥物的開發時間或監管審核時間，也不給藥物在監管審核或批准過程中任何優勢。
與我們對第三方的依賴相關的風險
我們依賴第三方進行我們所有板塊的LVV生產、藥物製造和測試工作，這些第三方可能無法令人滿意地執行。
我們不獨立進行所有方面的LVV生產、藥品生產和測試。我們目前依賴第三方來進行這些環節，包括商業環境下的製造和測試。
我們對這些第三方在製造、測試、研發活動方面的依賴減弱了我們對這些活動的控制，但不會使我們擺脫確保遵守所有必要法規和研究計劃的責任。例如，對於我們自行開發和商業化的產品，我們將繼續負責確保每個我們的IND啓動研究和臨床研究都按照研究計劃和協議進行，以及確保我們的LVV和藥品產品在適用的司法管轄區內按照GMP進行製造。
如果這些第三方未能成功履行其合同義務，包括由於破產導致未能如期交付、按照監管要求或我們制定的研究計劃和方案進行研究，或者根據GMP生產我們的LVV和藥品，我們將無法支持SKYSONA、ZYNTEGLO和LYFGENIA的商業化。 我們與這些第三方的許多協議包含終止條款，允許這些第三方隨時終止與我們的關係。如果我們需要進入替代安排，我們的產品開發和商業化活動可能會受到延遲。
依賴第三方製造商存在一些風險，如果我們自己製造產品，我們將不會面臨這些風險，包括：
• 與第三方談判製造協議未能在商業上合理的條件下達成協議，包括未能談判有利的條款以增加產能以滿足未來預測的需求；
• 由於使用第三方製造商進行所有制造業-半導體活動的各個方面，控制力減弱;
• 這些活動未按照我們的研究計劃和方案進行可能存在風險，包括導致產品批次失敗的可能性，也可能導致將來患者治療延遲。
• 以方式或時間終止或不續訂與第三方的製造業-半導體協議是代價高昂或損害我們的。
• 由於與我們的業務或運營無關的情況，例如製造商或供應商的破產或財務狀況，導致我們的第三方製造商或供應商的運營受到干擾。
如果實在沒有解決辦法的話，我們可能不得不自己來生產LVV和藥物產品，而我們可能沒有這方面的能力或資源，或者與其他生產商簽訂協議，但這可能並不容易實現。在某些情況下，我們生產LVV或未來的候選藥物所需的技術技能可能是原始製造商獨有或專有的，我們可能會遇到困難，或者有合同限制我們無法將這些技能轉移給備用或替代供應商，或者我們根本無法轉移這些技能。任何這些事件都可能導致臨床研究延遲，影響我們獲取所需的監管批准或成功商業化我們的產品或任何未來的候選藥物。其中一些事件可能成爲FDA採取行動的基礎，包括禁令、召回、扣押或總或部分停產。
我們和代工廠商受到重大監管，涉及製造我們的產品。我們依賴的製造設施可能無法持續符合監管要求，並且產能有限。
參與治療藥物的臨床研究或商業銷售的所有實體，包括我們現有產品的代工廠商，以及未來任何產品候選者可能使用的實體，都受到嚴格的監管。商業銷售獲得批准的治療藥物的一些元件，或用於後期臨床研究的元件，必須按照GMP進行製造。這些條例規定了製造過程和程序（包括記錄保存）的規範，以及質量體系的實施和操作，以控制和確保用於臨床試驗的產品和獲得批准銷售的產品的質量。對生產過程的控制不佳可能導致非目標性物質或其他污染物的引入，或對我們產品或未來的任何產品候選者的性能或穩定性的意外改變，這些可能在最終產品測試中無法檢測到。我們或我們的代工廠商必須遵守FDA或其他監管機構制定的良好實驗室規範（「GLP」）和GMP法規，並通過設施檢查計劃來執行FDA或其他監管機構的GMP法規。我們的一些代工廠商，特別是我們用於LYFGENIA的商業生產的代工廠商，以前沒有生產過獲得商業批准的產品，因此以前未獲得過所需的FDA或其他監管審批。我們的設施和質量體系，以及我們某些或所有第三方承包商的設施和質量體系，可能需要成功完成預批准檢查，以符合GMP和其他適用法規的要求。此外，監管機構可能會隨時針對參與我們產品的準備或相關質量體系的製造設施進行審核或檢查，以確保其符合相關活動的法規要求。如果這些設施無法成功完成所需的檢查，可能會延遲、阻止或以其他方式不利地影響FDA或其他營銷批准。
監管機構還可能在銷售產品獲得批准後的任何時間審計我們第三方承包商的製造設施。如果此類檢查或審計發現未遵守適用法規，或者在未經此類檢查或審計情況下發生違反我們的產品規格或適用法規的情況，我們或相關監管機構可能要求採取補救措施，這可能會對我們或第三方實施並生成昂貴和/或耗時的後果，可能包括暫時或永久暫停臨床研究或商業銷售，或暫時或永久關閉設施。對我們或與之合同的第三方實施的任何此類補救措施可能會嚴重損害我們的業務。
此外，任何擴大我們製造業-半導體能力的計劃都需經監管機構審查和批准，我們無法保證會按預期時間獲得批准。製造業-半導體擴建的延遲可能影響我們滿足需求的能力，並且可能對我們的業務造成重大損害。
如果我們或我們的第三方製造商未能保持監管合規性，FDA或其他監管機構可以對我們進行監管制裁，其中包括但不限於拒絕批准生物製品的待定申請，或撤銷已有的批准。因此，我們的業務、財務狀況和運營結果可能受到重大損害。
此外，如果一個已批准的製造商供應中斷，可能會導致商業供應受到嚴重干擾。具備必要製造能力的製造商數量有限。此外，替代製造商需要通過BLA補充或類似的監管提交進行資質認定，這可能導致進一步的延遲。如果依賴新的製造商進行商業生產，監管機構可能還需要額外的研究。更換製造商可能涉及大量成本，並且很可能會導致我們期望的臨床和商業時間表延遲。
這些因素可能會導致臨床研究、監管提交、必要批准或產品商業化的延遲，從而使我們承擔更高的成本，阻礙我們成功商業化產品或任何未來產品候選物。此外，如果我們的供應商未能滿足合同要求，並且我們無法獲得一個或多個能夠以基本相同成本進行生產的替代供應商，我們的臨床研究或商業生產可能會延遲，我們可能會失去潛在收入。
我們依賴第三方來進行、監督和監測我們的臨床研究，如果這些第三方表現不理想，可能會損害我們的業務。
我們依賴CRO和臨床研究場所來確保我們的臨床研究得以正確並按時進行。儘管我們將簽訂協議來規範他們的活動，但我們對他們實際表現的影響力有限。我們只能控制我們的CRO活動的某些方面。然而，我們仍然有責任確保我們的每項臨床研究按照適用的方案以及適用的GCP、GLP和其他法律、法規和科學標準進行，並且我們對CRO的依賴並不能解除我們的監管責任。
我們和我們的CRO都需要遵守FDA和其他監管機構關於進行、記錄和報告臨床研究結果的GCPs，以確保數據和報告的結果可靠準確，並保護臨床研究參與者的權利、完整性和機密性。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、首席研究員和試驗中心來執行這些GCPs。 我們無法保證在特定監管機構的檢查過後，該監管機構會判斷我們的任何臨床試驗是否符合GCP規定。如果我們或我們的CRO未能遵守適用的GCP，那麼我們未來臨床研究生成的臨床數據可能被認爲不可靠，FDA和其他監管機構可能要求我們在批准任何營銷申請之前進行額外的臨床研究。
如果我們的CROs沒有成功履行合同中的職責或義務，未能按時完成預定的截止日期，或者由於未能遵守我們的臨床方案或監管要求，或由於其他任何原因導致他們獲得的臨床數據的質量或準確性受損，我們的臨床研究可能會延長、延遲或終止，我們可能無法成功商業化我們的產品或任何未來的產品候選者。因此，我們的財務業績和產品或任何未來的產品候選者的商業前景都將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的收入能力可能會延遲。
我們對第三方的依賴需要分享我們的商業機密，這增加了競爭對手發現的可能性，或者我們的商業機密會被侵佔或泄漏。
因爲我們依賴第三方機構來製造我們的載體和藥物產品，並且與各種組織和學術機構合作推進我們的基因療法平台，因此我們必須與他們分享商業機密。爲了保護我們的專有技術，我們與合作伙伴、顧問、員工和顧問在開始研究或披露專有信息之前通常簽訂保密協議以及材料轉讓協議、合作研究協議、諮詢協議或其他類似協議。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的商業機密等機密信息的權利。儘管在與第三方合作時採用了合同條款，但是分享商業機密和其他機密信息增加了這些商業機密被競爭對手知曉、無意中被其他人員用於技術中、或者違反協議進行披露和使用的風險。鑑於我們的專有地位在一定程度上依賴於我們的專業技術和商業機密，競爭對手發現我們的商業機密或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務產生重大不利影響。
此外，這些協議通常限制我們的合作伙伴、顧問、僱員和顧問發佈可能涉及我們商業機密的數據的能力。我們的學術合作伙伴通常有權發佈數據，前提是我們事先被告知，並且可以延遲發佈數據一段特定時間，以便保護由合作產生的知識產權。在其他情況下，出版權利全部由我們控制，儘管在某些情況下，我們可能會與其他方分享這些權利。我們還進行可能要求我們
根據我們的研發合作或類似協議的條款分享商業機密。儘管我們努力保護商業機密，競爭對手可能會通過違反這些協議、獨立開發或發佈包括我們的商業機密在內的信息來發現我們的商業機密，特別是在我們沒有專有或受法律保護的權利的情況下。競爭對手發現我們的商業機密將損害我們的競爭地位，並對我們的業務產生不利影響。
與我們的財務狀況和資本需求相關的風險
我們從產品銷售中尚未獲得實質性的營業收入，可能永遠無法盈利。
我們的收入和盈利能力取決於我們獨自或與戰略合作伙伴成功地商業化ZYNTEGLO、SKYSONA、LYFGENIA以及其他潛在的未來產品候選藥物（如果獲得批准的話）。我們從產品銷售中獲得收入的能力嚴重依賴於我們在以下方面的成功：
• 爲我們的載體和藥品開發一個可持續、商業規模、可複製和可轉讓的製造過程；
• 與能夠提供足夠（在數量和質量上）產品和服務以支持我們的產品候選物的臨床開發和我們已批准產品的商業需求的第三方建立和維護供應和製造關係;
• 通過一個可持續的基於現場的團隊和市場營銷與分銷製造行業，推出和商業化我們已批准的產品；
• 從私人和政府支付方面爲我們的已批准產品獲得足夠的定價和報銷；
• 獲取市場對我們已批准的產品和基因療法作爲可行治療選擇的接受和採納;
• 處理任何競爭性技術和市場發展；
• 完成未來產品候選品的研究和臨床前及臨床開發；
• 尋求並獲得未來產品候選品的監管和營銷批准，以完成臨床研究。
• 在我們可能參與的任何合作、許可或其他安排中談判有利條款；以及
• 維護、保護和擴展我們的知識產權組合，包括專利、商業機密和專有技術。
我們預計在可預見的未來會繼續承擔大量支出，並且我們預計這些支出會增加，同時隨着競爭對手進入市場，這些成本可能會進一步增加。即使我們能夠產生實質性的產品收入，我們也可能無法盈利，可能需要獲得額外的資金來繼續運營。
如果我們在準備我們的基本報表時所做的估計或依賴的假設是錯誤的，我們的實際結果可能會與我們的預測和計提不符。
我們的基本報表是根據美國通用會計準則（「GAAP」）編制的。編制這些基本報表需要我們做出影響資產、負債、收入和費用的報告金額以及與之相關的附註資產和負債的估計和判斷。我們的估計基於歷史經驗和我們認爲在特定情況下合理的各種其他假設。然而，我們不能保證我們的估計或其基礎假設是正確的。我們對涉及藥物定價計劃和可能適用於我們的產品和未來產品候選者的折扣的適用性的假設可能是不正確的，這可能導致我們低估或高估我們預期的產品收入，尤其是隨着支配定價的法律和法規隨着時間的演變而產生變化。此外，我們的產品和未來產品候選者的支付如果受基於結局的安排的影響，則可能超出...（部分內容缺失）
對於ZYNTEGLO和LYFGENIA產品銷售所收到的款項總額可能有所不同，未來付款的現金收取和產品銷售的營業收入假設將存在風險，營業收入確認的時間可能不會與現金收取的時間相對應。
此外，我們不時發佈與我們現金、現金等價物和可用於業務的有價證券相關的財務指導意見，這些指導意見基於估計和管理層的判斷。此外，我們未來的淨產品營業收入將取決於產品獲批市場規模、生產和向患者交付藥品的能力、這些產品獲得足夠市場認可的能力、第三方付款方的報銷、在這些市場中獲得足夠市場份額以及根據結果爲基礎的藥品計劃的表現。如果由於任何原因我們的支出與指導存在實質性差異，或者我們的現金使用速度比預期更快，我們可能需要調整公開宣佈的財務指導。如果我們未能達到，或者我們需要更改或更新公開披露的財務指導或對業務的其他期望，包括關於營業收入的預期， 我們的股價可能會下跌。
我們的營運結果可能會出現顯著波動，這使得我們未來的營運結果很難預測，並可能導致我們的營運結果低於預期或我們的指引。
我們的運營結果很難預測，可能會在季度和年度之間出現波動。我們預計，由於 ZYNTEGLO、SKYSONA 和 LYFGENIA 缺乏重大歷史銷售數據，因此預測每個時期產品銷售收入將很困難。
此外，我們業務的變化，例如承擔額外的項目或業務活動，或進行戰略交易，包括潛在的未來產品、技術或業務的收購，也可能導致我們的費用出現顯著波動。
這些因素的累積影響，加劇了宏觀經濟條件持續波動的影響，可能會導致我們季度和年度營業收入出現大幅波動和不可預測性。因此，基於週期性比較我們的營業收入可能沒有意義。投資者不應僅依賴我們過去的業績作爲我們未來表現的指標。這種變異性和不可預測性也可能導致我們未能滿足行業或金融分析師或投資者對於任何時期的期望。如果我們的營業收入或經營業績低於分析師或投資者的期望，或低於我們可能向市場提供的任何預測，或者如果我們向市場提供的預測低於分析師或投資者的期望，我們的普通股價格可能會大幅下跌。即使我們符合先前公開聲明的營業收入或盈利指引，股價下跌也是可能發生的。
我們現有和未來的債務可能會對我們經營業務的能力產生不利影響。
2024年3月15日，我們與公司、若干銀行和其他金融機構或實體（統稱爲「貸方」）以及海格投資有限公司，作爲行政代理和抵押代理，簽訂了一份貸款和安防協議，在之後的2024年4月30日、7月9日、8月13日和8月29日進行了修訂（修訂後簡稱爲"LSA"）。 LSA提供了一個總額達17500萬美元的擔保期限貸款設施（統稱爲「期限貸款」），包括：（a）總額7500萬美元的初始期限貸款，於收盤時融資（「初始貸款」）; （b）總額2500萬美元的額外期限貸款，可在規定的條款和條件下在公司截至2024年12月20日最遲（x）從合格融資交易中獲得7500萬美元以上的總現金收益，並且（y）在2025年3月31日之前完成了至少50個LYFGENIA患者的病人開始（細胞採集），或2025年6月30日之前完成了至少70個LYFGENIA患者的病人開始（「第二期分期2里程碑」），並在先發生的情況下結束（i）第二期分期2里程碑達成後立即30天后的日期和（ii）2025年7月31日之前; （c）總額2500萬美元的額外期限貸款，可根據規定的條款和條件，在公司收到了在2024年12月20日之前的合格融資交易的總現金收入至少10000萬美元，或者在2025年6月30日之前至少12500萬美元，並且爲期六個月結束不遲於2025年12月31日的特定期間內完成了70次藥品交付，其中至少40次用於LYFGENIA（「第三期分期3里程碑」），並在先發生下結束（i）公司達到第三期分期3里程碑後立即30天后的日期和（ii）2025年12月31日之前; （d）總額5000萬美元的額外期限貸款，由貸方完全自主決定，可根據規定的條款和條件獲得，直至2026年12月15日。雖然我們簽署LSA並取得了其中資金延長了我們的現金融資支持，但我們的未償債務，包括LSA貸款之外的任何額外債務，加上我們的其他財務責任和合同承諾可能會導致重大不利後果，包括：
• 要求我們將現金資源的一部分用於支付利息和本金，減少可用於資助營運資金、資本支出、產品候選開發和其他一般公司用途的資金。
• 增加我們對一般經濟、行業和市場條件不利變化的脆弱性；
• 使我們受制於限制性契約，可能會降低我們採取某些公司行動或獲得進一步債務或權益融資的能力；
• 限制我們在規劃或應對行業板塊和業務變化時的靈活性；
• 這將使我們處於競爭劣勢，與那些債務少或有更好的債務服務選擇的競爭對手相比。
按金貸款由我們的幾乎所有資產的留置權擔保。我們打算利用我們當時現有的現金和現金等價物來支付目前和未來的債務服務。然而，我們可能沒有足夠的資金，也可能無法安排額外的融資，來支付LSA或任何其他債務工具下的到期金額。未能償還款項或履行LSA或其他債務工具中的其他承諾可能導致違約事件和加速到期金額。 LSA下的其他違約事件包括但不限於：(i) 出現任何被貸方解釋爲重大不利影響的事件（包括可能與我們現金短缺或負面數據結果相關），(ii) 根據貸款協議明確界定的控制權變更，以及(iii) 違反LSA中的契約，包括但不限於最低流動性要求以及要求我們達到一定營業收入水平的契約；如果我們未能達到預期指標，可能無法滿足這些契約。一旦出現並持續發生違約事件，貸方有權要求我們立即償還定期貸款，考慮到我們目前的現金狀況，我們無法償還。貸方宣佈發生違約事件將嚴重損害我們的業務和前景，可能導致我們的普通股價格下跌或迫使我們立即停止運營。如果我們融資籌集額外債務，額外債務的條款可能進一步限制我們的營運和財務靈活性。
按我們的保理安排，金額受制於可能對我們的運營和財務狀況產生不利影響的條款。
我們於2023年12月簽訂了一項應收賬款保理協議。該保理協議規定我們可以根據購買賬款的未決餘額，以循環方式獲得高達$10000萬的額度。一旦我們收到任何購買賬款的預付購買價格，我們將出售並轉讓所有相關權益和收益。買方有權要求我們回購任何在購買日不符合條件的購買賬款，或者任何賬務債務人就相關到期日之前未解決的爭議提出異議。買方對於賬務債務人的破產或其他信用風險沒有追索權。爲了確保買方對購買賬款的所有權益並確保支付和履行我們在協議下對買方的所有義務，我們已經向買方授予了對購買賬款及其收益的安全權益，具體情況在協議中有詳細描述。如果買方要求回購並且我們未能履行，或者我們引起或允許協議中定義的任何其他違約事件，或者未能遵守協議中規定的條款，我們將面臨額外費用並且失去以此基金進一步的應收賬款的機會。這些結果可能對我們的運營和財務狀況產生重大不利影響。
與我們的業務操作相關的風險
我們未來的成功取決於我們能否留住關鍵員工，並吸引、留住和激勵合格人員。
我們高度依賴於我們的執行團隊和關鍵員工，其服務的損失可能會對我們的目標實現產生不利影響。雖然我們已與每位執行官簽訂就業協議，但他們中的任何一人都可能隨時離開我們的職位，因爲我們所有員工都是「隨時辭職」員工。爲我們的業務招聘和留住其他合格的員工、顧問和顧問，包括科學和技術人員，對我們的成功也至關重要。目前我們行業的技術型高管匱乏，這種情況可能會持續。因此，對於優秀人才的競爭是激烈的，我們的人員流動率一直較高。鑑於衆多製藥和生物技術公司之間對人才的競爭，我們可能無法以符合接受的條件吸引和留住人員。
與類似技能集合的個人。此外，我們的財務狀況使得招募和留住合格人員更加具有挑戰性。無法招募或損失任何高管、關鍵員工、顧問或顧問的服務可能會阻礙我們的研究、發展和商業化目標的進展。
我們進行的重組和裁員旨在優化成本結構，可能無法達到我們預期的效果。
2024年9月，我們實施了一項旨在支持我們商業重點並減少現金營業費用的重組計劃。 這項重組計劃包括裁員約25% 的工作人員總數。 這些裁員可能會產生意想不到的後果和成本，例如失去機構知識和專業知識、員工流失超出預期數量、剩餘員工士氣下降以及我們可能無法實現裁員預期益處的風險。 此外，雖然職位已被取消，但我們運營所必需的某些功能仍然存在，我們可能無法將離職員工的職責和義務分配給留任員工。 工作人員減少也可能使我們難以追求或阻止我們追求新的機會和倡議，因爲人員不足，或者要求我們承擔額外及意外的成本以僱傭新人員來追求這些機會或倡議。 如果我們無法實現裁員預期益處，或者如果我們從裁員中經歷重大不利後果，我們業務、財務狀況和經營結果可能受到重大不利影響。 我們可能會進一步實施類似的節約成本舉措，其中可能包括進一步的重組或減員。 這些成本削減活動可能複雜，並導致意料之外的後果和成本，包括由於員工士氣下降而引發的進一步流失、機構知識和專業知識的喪失，並且可能會對我們的業務造成不利影響。
我們的產品仍然受到監管審查。
對於我們已經或可能獲得的任何監管批准，我們產品和/或任何未來產品候選者的製造工藝、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、推廣、進口、出口以及記錄保存將受到廣泛且持續的監管要求。這些要求包括提交安全和其他後市場信息和報告、註冊，以及對我們可能進行的任何臨床試驗的cGMPs和GCPs持續遵守。此外，藥品製造商及其設施需持續接受FDA及其他監管機構就cGMP法規和標準的持續審查和定期的不通報檢查。即使我們已在美國獲得了ZYNTEGLO、SKYSONA和LYFGENIA的監管批准，我們獲得的任何監管批准也將需要向監管機構提交報告並進行監測，以監控這類產品的安全性和有效性，並且此類批准可能包含與特定年齡段使用限制、警告、注意事項或禁忌症相關的重大限制，並可能包括繁瑣的後市場批准研究或風險管理要求。例如，FDA通常建議接受整合基因治療的患者接受爲期15年的隨訪觀察，以監測潛在的不良事件。此外，作爲SKYSONA加速批准的條件，我們已同意向FDA提供確認性長期臨床數據，已批准適應症的持續批准將取決於確認性試驗中的臨床益處的驗證和描述。如果我們的確認性試驗未能充分驗證或描述SKYSONA預期的臨床益處，或者我們未能及時進行此類試驗，FDA可能會迅速撤銷SKYSONA的批准。
此外，獲得批准的BLA持有人有責任監測和報告不良事件。獲得批准的BLA持有人還必須提交新的或補充申請，並獲得FDA批准對批准的產品、產品標籤或製造過程進行某些更改。廣告和推廣材料必須符合FDA規定，並受到FDA審查，此外還可能適用其他聯邦和州的法律。我們在SKYSONA和LYFGENIA項目中因安全問題而經歷了臨床項目的中斷，不能保證我們在未來的任何臨床研究、營銷或其他商業化活動中不會發生中斷，無論是由於任何批准或研究產品的安全問題，還是由於使用與我們類似或相關的技術的項目引起的事件。
此外，產品製造商及其設施需支付用戶費用，並接受FDA及其他監管機構的持續審查和定期檢查，以確保遵守良好製造規範（GMP）並遵守在BLA中作出的承諾。如果我們或監管機構發現產品存在之前未知的問題，例如突發嚴重或頻繁的不良事件，或者產品製造所在的設施存在問題，監管機構可能會對該產品或製造設施施加限制，包括要求召回或撤回產品，或者暫停生產。
如果我們在產品獲得營銷批准後未能遵守適用的監管要求，監管機構可能會：
• 發出警告信，聲稱我們違反了法律;
• 申請禁令或對其施加民事或刑事處罰或罰款。
• 暫停或撤銷營銷批准;
• 暫停任何正在進行的臨床研究。
• 拒絕批准我們提交的待處理的營銷申請，如BLA或BLA的補充申請。
• 查封產品；或者
• 拒絕讓我們進入供應合同，包括政府合同。
任何對涉嫌違法行爲的政府調查可能需要我們投入大量時間和資源做出回應，並可能會引起負面宣發。上述任何事件或處罰的發生可能會妨礙我們商業化任何獲准產品並帶來收入。
美國食品藥品監督管理局（FDA）和其他監管機構的政策可能會發生變化，可能會頒佈額外的政府法規，這可能會阻止、限制或延遲我們開發的任何未來產品候選藥物的上市授權。我們還無法預測未來可能出現的美國境內或境外的立法或行政行爲可能引發的政府監管發生的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化，或者無法適應新要求或政策的採納，或者無法保持監管合規性，我們可能會受到執法行動，並可能無法實現或維持盈利能力。
FDA和其他監管機構積極執行法律和法規，禁止促進產品的離標使用。
食品藥品監督管理局嚴格規管處方藥品和生物製品的營銷、標籤、廣告和促銷活動。這些規定包括直接面向消費者的廣告、行業贊助的科學和教育活動、涉及互聯網的促銷活動和越標推廣。FDA批准的任何監管批准都僅限於產品被FDA認爲在特定疾病和適應症下是安全、純淨、有效，或被FDA認可爲有效。例如，目前FDA批准ZYNTEGLO用於治療需要定期紅細胞輸血的β-地中海貧血成人和兒童的適應症；FDA批准SKYSONA用於減緩4-17歲早期、活躍CALD患者神經功能障礙進展的適應症，其中CALD被定義爲腦部核磁共振成像增強和Loes評分爲0.5-9的無症狀或輕度症狀（神經功能評分，NFS≤1）男孩；以及FDA批准LYFGENIA用於治療歲以上，有VOE病史的鐮狀細胞病患者的適應症。
雖然美國的醫生可能會選擇，通常也被允許，爲那些沒有在產品標籤中描述的用途和那些與臨床試驗中測試並獲得監管機構批准的用途不同的情況下開處方藥，但我們的生產和推廣能力會嚴格限制在FDA明確批准的適應症範圍內。如果我們被發現生產和推廣非標籤用途，可能會面臨重大責任。美國聯邦政府對於被指控非法推廣非標籤用途的公司徵收了大筆民事和刑事罰款，並禁止了一些公司進行非標籤推廣。FDA還要求公司達成一致裁定書或永久禁令，要求改變或減少特定的推廣行爲。如果我們無法成功管理任何產品的推廣，可能會面臨重大責任，這將對我們的業務和財務狀況造成重大不利影響。
我們直接或間接受聯邦和州衛生保健欺詐和濫用法律以及虛假索賠法律的約束。如果我們不能達到或未能完全達到這些法律的要求，我們可能面臨嚴重的處罰、聲譽受損以及利潤和未來收入的減少。
在美國，藥品和生物製品的研究、製造、分銷、銷售和推廣受到多個聯邦、州和地方機構的監管，除FDA外，還包括CMS、HHS的其他部門（例如，調查官辦公室）、美國司法部的聯邦檢察官辦公室、聯邦貿易委員會以及州和地方政府。我們的業務直接或間接通過我們的處方者、客戶和購買者受到各種聯邦和州欺詐和濫用法律和法規的約束。
這些法律適用於我們的銷售、營銷、患者服務和教育計劃等多個方面，包括以下內容：
• 《聯邦反回扣法》禁止在其他行爲中，明知故犯地索取、接受、提供或支付任何回報（包括任何回扣、賄賂或折扣），直接或間接地，公開或祕密地，以現金或實物的形式，爲引誘或回報個人的轉診，或爲購買、租賃、訂單或推薦任何商品、設施、物品或服務而支付的，其中可能全部或部分地，在醫療保險和醫療補助計劃或其他聯邦醫療保健計劃下支付。一個人或實體可能會被判違反該法規的罪行，而無需實際了解該法規或打算違反它。《反回扣法》已被解釋爲適用於一方是藥品製造商，另一方是處方者、購買者和處方目錄管理員之間的安排。存在多項法定例外和監管的安全港口，保護一些常見活動免受起訴；
• 聯邦刑事和民事虛假索賠法律，包括《虛假索賠法案》（FCA）和民事罰款法律等，禁止任何人或實體在其它情況下，故意向聯邦政府提交或導致提交虛假、虛構或欺詐性索賠以支付或獲得批准，並故意製造、使用或導致製造或使用對聯邦政府構成虛假或欺詐性索賠的虛假記錄或聲明。此外，政府還可能主張，包括違反聯邦反回扣法的項目或服務構成了《虛假索賠法案》的目的而出現了虛假或欺詐性索賠。
• 《醫療保險信息可移植性及責任法案》（HIPAA）制定了聯邦刑事條例，禁止故意或蓄意執行或試圖執行欺詐任何醫療保障計劃或通過虛假或欺詐的假設、陳述或承諾獲得任何醫療保障計劃所有權下的貨幣或財產，或控制醫療保障計劃所有權（無論是公共還是私人支付）並故意或蓄意對醫療保障福利、項目或服務與醫療事宜相關的交付或支付隱瞞、掩蓋事實或通過任何手段進行材料性虛假陳述。與聯邦反回扣法相似，個人或實體可以被判違反HIPAA，即使沒有實際了解法規或有特定違反意圖。
• 《醫師支付世紀陽光法案》是在《患者保護和平價醫療法案》下制定的，根據該法案和其實施法規的規定，藥品、器械、生物製品和醫療用品的製造商（在某些例外情況下）需要向康哲藥業每年報告與付款有關的信息，這些付款或其他價值轉移是提供給醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃的，報告的對象包括醫生（包括醫生、牙醫、驗光師、足病醫生和脊椎按摩師等）、某些非醫生從業人員（如醫師助理、護理師、臨床護理專家、認證麻醉護士、麻醉學助手和認證助產士）以及教學醫院，此外還包括醫生及其直系親屬持有的所有權和投資利益。
• 聯邦消費者保護和不正當競爭法律廣泛監管市場活動和可能損害消費者的活動；以及
• 有可能適用於銷售或市場推廣安排和涉及由非政府醫療保健項目或服務償付的HSKY及虛假索賠法等類似或相關的外國、州或地方法律和法規。
包括私人保險商；要求藥品公司遵守藥品行業自願合規準則以及聯邦政府頒佈的相關合規指南或限制可能支付給衛生保健提供者的付款的州法律；以及要求藥品製造商向醫師和其他衛生保健提供者報告有關支付和其他價值轉移的信息或市場支出的州法律。
國家和聯邦監管和執法機構持續積極調查醫療保健法律和法規的違規行爲，美國國會也繼續加強執法工具的力度。最近，2018年兩黨預算法案增加了對違反某些聯邦醫療保健法律的刑事和民事處罰。執法機構還繼續追究這些法律下的新型責任理論。尤其是政府機構最近對由藥品公司支持或贊助的項目，包括報銷和減免支持、獨立慈善基金會的資助和其他爲患者提供福利的項目，加大了監管審查和執法力度。對這些項目的幾項調查已導致了重大的民事和刑事和解。此外，2024年7月，審計辦公室（OIG）對試圖爲由醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃保險的基因治療患者提供生育支持的藥品公司發表了兩項負面意見。 OIG表示，它缺乏數據來斷定生育支持計劃在聯邦反回扣法下是否存在足夠低的欺詐和濫用風險以授予將來的豁免權。
由於這些法律的廣泛性和可用的法定例外和安全港口的狹窄性，我們的一些業務活動可能會受到這些法律的挑戰。如果我們的運營被發現違反上述任何法律或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到處罰，包括民事和刑事處罰、賠償金、罰款、排除參加政府醫療保健程序，如醫療保險和 Medicaid、監禁以及限制或重組我們的運營，任何其中都可能對我們經營業務和運營結果產生不利影響。即使我們沒有被認定違反這些法律，政府對這些問題的調查通常需要大量資源，併產生負面宣傳，這可能傷害我們的財務狀況，轉移管理層的注意力，使其無法專注於經營業務。
實際或被認爲未能遵守適用的數據保護、隱私和安全法律、法規、標準和其他要求可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
全球數據保護格局正在迅速演變，我們可能或可能會受到多個國家、聯邦和外國法律、要求和規定的約束，這些法律、要求和規定涉及個人信息的收集、使用、披露、保存和安全，例如我們可能在臨床試驗中收集的信息。實施標準和執行做法在可預見的未來可能仍然不確定，我們尚不能確定未來的法律、法規、標準或對其要求的看法可能對我們的業務產生何種影響。這種演變可能會給我們的業務帶來不確定性，影響我們在某些司法管轄區的運營，以及收集、存儲、轉移、使用和分享個人信息，迫使我們在合同中接受更繁重的義務，可能會導致責任以及對我們造成額外的成本。遵守這些法律、法規和標準的成本很高，而且有可能在未來增加。如果我們未能或被視爲未能遵守聯邦、國家或外國法律或法規、我們的內部政策和流程或我們處理個人信息的合同，可能會導致負面宣傳、政府調查和執法行動、第三方索賠以及對我們聲譽的損害，以上任何一種情況都可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
根據美國《醫療保險便攜和無線交流法》（HIPAA），經2009年《醫療信息科技經濟和臨床健康法》修訂以及實施規定的要求，特定的醫療保健提供者、健康計劃和醫療清算中心以及執行涉及使用或披露個人可辨識的健康信息的服務的企業夥伴，須遵守有關個人健康信息的隱私、安全和傳輸的規定。此外，我們可能從第三方（包括我們獲得臨床試驗數據的研究機構）獲取健康信息，這些信息也受到HIPAA下的隱私和安全要求。根據具體情況，如果違反HIPAA規定，我們可能面臨重大處罰。某些州還採納了類似的隱私和安全法律法規，這些法律規定了與健康相關和其他個人信息的隱私、處理和保護事宜。 例如，加州頒佈了《加州消費者隱私權法》（"CCPA"），爲加州消費者（如法律中定義）創造了新的個人隱私權利，並對處理消費者或家庭個人數據的實體增加了隱私和安防-半導體義務。 CCPA要求覆蓋的公司向消費者提供關於其數據收集、使用和共享慣例的某些披露，並對
提供受影響的加利福尼亞居民選擇退出某些個人信息的銷售或轉讓方式。雖然當前存在某些臨床試驗數據的例外情況，但按照當前的規定，CCPA可能會影響我們的業務活動。 CCPA規定了違規行爲的民事處罰，並設有數據泄露方面的私人訴訟權，增加了可能性和與數據泄露訴訟相關的風險。此外，《加利福尼亞隱私權法案》（CPRA）已於2023年1月1日正式生效，並對CCPA進行重大修改。它對覆蓋業務施加了額外的數據保護義務，包括額外的消費者權利流程、對數據使用的限制、針對高風險數據的新審計要求和對某些敏感數據使用的選擇退出權限。它還設立了一個新的加州數據保護機構，授權發佈實質性法規，並可能導致加大的隱私和信息安全執法力度。 可能還需要增加符合性的投資和潛在的業務流程變更。類似的法律已經在其他州通過，並且在州級和聯邦級別繼續提出，這反映出美國隱私法規越來越嚴格的趨勢。這些法律的頒佈可能存在互相沖突的要求，這會使符合性變得具有挑戰性。如果我們受到或受到HIPAA、CCPA、CPRA或其他國內隱私和數據保護法律的約束或影響，由於未能遵守這些法律的要求而產生的任何責任都可能對我們的財務狀況造成不利影響。
此外，美國聯邦貿易委員會（「FTC」）有權對在隱私政策中做出欺騙性陳述、未限制第三方使用個人健康信息、未實施保護個人健康信息的政策或從事可能損害客戶或違反FTC法案第5（a）條款的其他不公平做法的實體啓動執法行動。例如，根據FTC的說法，未採取適當措施保護消費者的個人信息安全可能構成違反美國聯邦貿易委員會法案第5（a）條的不公平行爲或慣例。FTC希望公司的數據安全措施要合理且適當，考慮到其持有的消費者信息的敏感性和量，其業務規模和複雜性以及改進安全性和降低漏洞成本的可用工具。FTC和許多州檢察長繼續根據聯邦和州的消費者保護法律對公司進行執法，針對在線收集、使用、傳播和安全實踐，這些實踐似乎是不公平或欺騙性的，其中包括對網站內容呈現的規範。
我們也可能會受到外國司法管轄區不斷髮展的數據保護法律、規定和法規的約束。例如，在歐洲，歐盟《通用數據保護條例》（GDPR）於2018年5月生效，對在歐洲經濟區（EEA）範圍內個人數據的處理施加了嚴格的要求。必須遵守GDPR的公司面臨着更加嚴格的合規義務和風險，包括更嚴格的數據保護要求的監管執行和潛在的罰款，罰款金額可達到非合規公司年度全球收入的2,000萬歐元或4%，以較大者爲準。GDPR除了其他要求外，還規定了將適用GDPR的個人數據轉移到未被確認爲提供充分保護的第三國，包括美國，以及目前EEA和美國之間的數據轉移機制的有效性和持久性仍不確定。 歐洲法院（CJEU）的案例法指出，僅依賴於標準合同條款（SCCs）——這是歐洲委員會批准的一種合適的個人數據轉移機制的標準形式合同，可能並不在所有情況下都足夠，並且轉移必須根據具體情況進行評估。2023年7月10日，歐洲委員會就新的歐盟-美國數據隱私框架（DPF）作出了適當性決定，將DPF作爲GDPR轉移機制應用於DPF自我認證的美國實體。我們預計國際個人數據傳輸的現有法律複雜性和不確定性將繼續存在。隨着監管機構對個人數據出口機制發佈進一步指導，包括SCCs不能使用的情況，以及開始採取執法行動，我們可能面臨額外的成本、投訴和/或監管調查或罰款，或者如果我們無法在我們運營的國家和地區之間自由傳輸個人數據，可能會影響我們提供服務的方式、我們相關係統和業務的地理位置或隔離，並對我們的財務業績產生負面影響。
2021年初，隨着英國脫歐過渡期的結束，我們也受到英國數據保護制度的約束，該制度對GDPR下的義務和可比的處罰採取了類似但獨立的規定，包括對不合規公司在前一財年全球貨幣營業收入的最高罰款金額爲1750萬英鎊或不合規的公司全球貨幣營業收入的4%，以較高者爲準。2023年10月12日，英國《數據保護框架法》（DPF）的延期生效（得到英國政府的批准），作爲從英國向根據DPF進行自我認證的美國實體進行數據轉移的機制。隨着我們不斷擴展到其他外國國家和司法管轄區，我們可能會受到額外的法律法規的約束，這可能會影響我們的業務開展。
如果我們未能遵守醫療補貼藥物計劃或其他政府定價計劃下的報告和支付義務，我們可能會面臨額外的補償要求、處罰、制裁和其他。
罰款可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
我們參與了政府的藥品價格報告和藥款支付義務的藥品生產商計劃。Medicaid是一個聯邦和州合作的計劃，由州負責爲低收入和殘疾受益人管理。根據Medicaid藥品回扣計劃（「MDRP」），作爲我們的某些門診用藥在Medicaid和Medicare Part b下聯邦資金可用的條件，我們向州Medicaid計劃爲每個給Medicaid受益人支付的我們的門診用藥單位支付回扣，由州Medicaid計劃付費。Medicaid回扣基於我們向聯邦機構CMS每月和季度報告的定價數據。對於MDRP，這些數據包括每種藥品的平均製造商價格（「AMP」），以及創新產品的最佳價格。在與Medicare Part b相關的情況下，藥品生產商必須按季度向CMS提交某些藥品或生物製品的平均銷售價格（「ASP」）信息。ASP是根據法定定義的公式以及CMS對法規和解釋的計算而得出的。如果我們發現我們以前期間的MDRP價格報告提交有誤或由於定價數據的重新計算而發生改變，我們必須在原始數據到期後的三年內重新提交更正後的數據。如果我們未能及時提供信息或被發現向政府故意提供虛假信息，我們可能會面臨民事罰款和其他制裁，包括被終止參與MDRP，並且在這種情況下，我們的門診用藥在Medicaid或如果適用的話，在Medicare Part b下將無法獲得支付。
根據聯邦法律規定，參與MDRP計劃的公司必須同時參與3400億計劃，以便製藥公司的藥品在醫療補助和醫療保險b部分下能夠獲得聯邦資金。3400億計劃由HRSA管理，要求我們作爲參與制造商同意，在門診設定中將覆蓋的門診藥品銷售給法定被覆蓋實體，售價不得超過3400億的「天花板價」。到目前爲止，藍鳥的治療方案僅在住院設定中進行，我們預計大多數患者將繼續在住院設定中接受藍鳥的治療。但是，如果患者在門診設定中接受治療，如果符合3400億法律標準的話，這些交易可能需要遵守3400億的「天花板價」要求。這些3400億覆蓋的實體包括各種社區衛生診所和其他從公共衛生服務獲得健康服務撥款的實體，以及爲低收入患者提供服務的醫院。根據衛生與公共服務部長指定的罕見疾病或情況，針對以下類型的被覆蓋實體，藥品不受3400億天花板價要求的約束：農村門診轉診中心、單一社區醫院、基本保健醫院和獨立癌症醫院。3400億的天花板價是通過基於MDRP計劃下計算的覆蓋門診藥品的AMP和折扣金額計算的法定比例計算的。一般來說，受醫療補助價格報告和折扣責任約束的產品，也適用於3400億的天花板價計算及折扣要求。我們必須每季度向HRSA報告3400億的天花板價，HRSA將其發佈給3400億的覆蓋實體。HRSA已經最終確定了關於計算3400億天花板價和對故意或故意對3400億符合條件藥品實體超收費製造商課以民事罰款的規定。HRSA還制定了一項修訂後的行政爭端解決程序，通過該程序，3400億覆蓋實體可以針對參與制造商對3400億符合條件藥品進行超收費提出索賠，並且製造商可以針對3400億覆蓋實體從事非法轉移或重複折扣3400億藥品提起索賠。此外，可能會出台立法，如果通過，則可能進一步擴大3400億計劃，例如，添加更多被覆蓋實體或要求參與制造商同意向在住院設定中使用的藥品提供3400億折扣定價。
爲了有資格使用聯邦基金支付通過Medicaid和Medicare Part B購買的藥品，並由某些聯邦機構和授予機構購買，我們還必須參加VA/FSS定價計劃。根據VA/FSS計劃，我們必須向VA報告我們所覆蓋藥品的非FAMP，並向某些聯邦機構收取不超過聯邦價格上限的費用，該價格基於非FAMP使用法定公式計算。這四個機構分別是VA、美國國防部、美國海岸警衛隊和美國公共衛生局（包括印第安人衛生局）。我們還必須爲通過TRICARE零售藥店計劃購買的軍事人員及其家屬的產品支付回扣。如果我們未能及時提供信息或被發現故意提交虛假信息，我們可能會面臨民事罰款。
各個州繼續考慮並實施立法以限制醫療成本的增長，包括處方藥和聯合產品的成本。許多州已經實施或正在考慮實施藥品價格透明度立法，可能阻止或限制我們提高價格的能力。這類法律的要求包括計劃價格上漲的提前通知、報告價格上漲金額及考慮這種上漲的因素、向處方者、購買者和州機構披露批發收購成本信息，以及新產品通知和報告。這類立法可能限制某些藥物的價格或支付方式，各州可能對未能遵守規定的製造商徵收民事罰款或採取其他執法措施。
藥物價格透明度要求。如果我們被發現違反州法律要求，我們可能會受到處罰或其他執行機制的影響，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
定價和折扣計算因產品和計劃的不同而異，十分複雜，並且常常受我們、政府或監管機構以及法庭的解釋影響，這些解釋隨時間可能會發生變化和演進。這樣的定價計算和報告，以及任何必要的重新聲明和重新計算，可能會增加我們遵守MDRP和其他政府計劃的法律和法規的成本，在MDRP下可能會導致過去幾個季度的Medicaid回扣責任超支或不足。MDRP下的價格重新計算也可能會影響我們必須向3400億項目下提供產品的最高價格。如果我們被發現故意向政府提交任何虛假的價格或產品信息，如果我們未能及時提交所需的價格數據，或者如果我們被發現向3400億覆蓋實體收取超過法定規定的最高價格，民事金錢處罰也可能會被適用。如果CMS終止了我們的Medicaid藥品回扣協議，那麼對於我們的普通門診藥物，聯邦支付可能在Medicaid或者適用的Medicare Part b下不可用。根據2022年的通脹減少法案（IRA），我們報告的AMP數據還將用於計算由價格上漲引發的Medicare Part D的回扣，如果這些上漲超過了通脹水平。我們無法保證我們的提交不會被認爲是不完整或不正確的。
我們面臨潛在的產品責任，如果成功提起訴訟，我們可能會招致巨額責任和成本。如果我們的產品或產品候選品對患者造成傷害，或被認爲對患者造成傷害，即使這種傷害與我們的產品或產品候選品無關，我們的營銷批准可能會被撤銷或受到負面影響，我們可能會面臨昂貴和有害的產品責任索賠。
藥品在臨床研究中的使用和已獲得市場批准的藥品的銷售使我們面臨產品責任索賠的風險。參與臨床試驗的患者、消費者、醫療保健機構、製藥公司或其他與我們的產品和未來的產品候選品接觸的人可能會對我們提起產品責任索賠。我們的產品和未來的產品候選品可能引發不良事件的風險。例如，LYFGENIA和SKYSONA的產品標籤中都包含了有關造血系統惡性腫瘤風險的警告。如果我們不能成功辯護訴訟產品責任索賠，我們可能會承擔巨大的責任和成本。此外，無論其合法性或最終結果如何，產品責任索賠可能會導致以下情況發生：
• 損害我們的商業聲譽；
• 撤回臨床研究參與者；
• 由於相關訴訟而產生的費用;
• 管理層注意力分散，影響主營業務；
• 向患者或其他申訴者賠償大量的貨幣；
• 無法開發我們的產品候選者或推出任何已批准的產品；和
• 任何獲批產品的需求下降。
我們購買了產品責任保險，並且我們相信我們的產品責任保險覆蓋範圍在我們當前的臨床項目和已批准的產品方面是足夠的；然而，我們可能無法以商業上合理的成本維持保險覆蓋範圍，或者無法獲得足夠的保險金額來保護我們免受因責任而造成的損失。偶爾，基於藥品或醫療治療的意外不良反應，大額判決已經在集體訴訟中被判給予。對我們提起成功的產品責任索賠或一系列索賠可能會導致我們的股價下跌，並且如果判決超過我們的保險覆蓋範圍，可能會對我們的業務運營和業務產生不利影響。
我們的產品和候選產品的目標疾病患者通常已處於嚴重和愛文思控股階段，並且存在已知和未知的重大既往疾病並可能危及生命的健康風險。在治療過程中，患者可能會出現不良事件，包括死亡，原因可能與我們的產品和候選產品有關。這些事件可能使我們面臨昂貴的訴訟，需要向受傷患者支付大量賠償金，延遲、負面影響或終止我們獲得或維持任何覈准產品的營銷許可的機會，或要求我們暫停或放棄商業化努力。即使在我們認爲某種情況下
不良事件與我們的產品和候選產品相關，對情況的調查可能耗時冗長或無法得出結論。這些調查可能會打斷我們的銷售努力，延遲我們在其他國家的營銷批准流程，或影響並限制我們的候選產品可能獲得的類型的營銷批准或我們已獲批產品的維持。由於這些因素，即使成功辯護，產品責任索賠也可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。
對環保可持續性和社會倡議日益關注可能會增加我們的成本，損害我們的聲譽，並對我們的財務結果產生不利影響。
投資者、患者、環保活動人士、媒體和政府和非政府組織日益關注各種環保、社會和其他可持續性問題。我們可能面臨壓力，需要承諾與影響我們的可持續性事項有關的承諾，包括設計和實施與可持續性相關的特定風險緩解戰略計劃。如果我們在解決影響我們業務的環境、社會和其他可持續性問題方面不夠有效，或者制定和實現相關的可持續性目標，我們的聲譽和財務結果可能會受到影響。此外，即使我們在解決此類問題上很有效，我們可能會因執行可持續性目標而面臨成本增加，而這些成本可能無法通過聲譽的任何好處得到抵消，這可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
此外，對環保和社會問題的強調導致了新法律和法規的採納，包括新的報告要求，並可能在未來採納其他法律和法規。新的報告要求可能特別難以遵守或昂貴，並且如果我們未能遵守規定，可能需要發佈財務重述，損害我們的聲譽或以其他方式對我們的業務造成不利影響。這些ESG問題也可能影響我們的供應商或患者，進而對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。
此外，對環保、社會和其他可持續性事項的強調已導致並可能導致採取新的法律法規，包括新的報告要求。如果我們未能遵守新的法律、法規或報告要求，可能會對我們的聲譽和業務產生不利影響。
醫療保險制度改革措施可能對我們的業務和運營產生重大不利影響。
美國已經或計劃出臺法律和法規變更，影響醫療保健系統，可能會阻止或延遲未來產品候選品的營銷批准，限制或規範後期批准活動，影響我們盈利銷售已獲得批准的產品的能力。法規、法令或對現行法規的解釋的變更可能會要求未來影響我們業務的事項，例如：（i）改變我們的製造安排；（ii）添加或修改產品標籤；（iii）召回或停止我們的產品；（iv）額外的記錄保留要求；或（v）直接或間接限制形成我們業務重要部分的聯邦醫療保健計劃的銷售淨價。如果出現這類變更，可能會對我們業務的運作產生負面影響。
美國醫療保健行業和其他地方的一個主要趨勢是控制成本。政府當局和其他第三方付款方已經試圖通過限制覆蓋範圍和醫療產品及服務的報銷水平來控制成本，並實施了對醫療保險和其他醫療保健資金的削減以及應用新的付款方法。例如，2010年3月，通過了《平價醫療法案》（「ACA」），增加了大多數製造商在州醫療補貼計劃下應支付的最低醫保退款；引入了一種新的計算製造商在州醫療補貼計劃下對吸入、輸注、滴入、植入或注射藥物的退款計算方法；將製造商的醫保退款義務擴展到參保個人使用的醫療管理計劃；建立了一項醫療套餐D覆蓋缺口折扣計劃（將於2025年被新計劃取代，如下所述）；根據醫藥公司銷售聯邦醫療保健項目的份額對藥品製造商徵收新的年度費用；對特定醫療設備銷售徵收新的聯邦消費稅；創建了一個新的以患者爲中心的臨床結果研究機構，負責監督、確定優先事項並開展比較臨床有效性研究，併爲此類研究提供資金；並在CMS成立了一個醫療保險和醫療補助創新中心，以測試降低醫療補助支出的創新付款和服務交付模式。
自通過以來，對ACA的某些方面提出了司法、行政和國會挑戰。2021年6月17日，美國最高法院駁回了幾個州提出的最近的司法挑戰，沒有明確判定ACA的合憲性。此外，自ACA通過以來，美國還提出並通過了其他立法變更。2011年的《預算控制法案》等等，導致了
醫療服務提供商的醫療保險支付減少，除非國會採取其他行動，否則將持續生效至2032年。更近期的是，2021年3月，拜登總統簽署了2021年的美國救援計劃法案，該法案從2024年1月1日開始取消了對醫療補助藥物的法定上限。補助金以前設定爲藥品AMP的100%。
最重要的是，2022年8月，拜登總統簽署了2022年通脹減少法案（"IRA"）成爲法律。此法案標誌着自2010年ACA通過以來，國會對藥品行業採取的最重大行動。IRA要求某些藥品製造商與醫保進行價格協商，可以協商的價格受到限制（首次生效於2026年的十種藥品的價格）；在醫保b部分和醫保D部分實施退款以懲罰價格上漲超過通脹（首次在2023年到期）；重新設計醫保D部分的福利（從2024年開始）；並用新的折扣計劃替換醫保D部分的處方藥費用減免計劃（從2025年開始）。IRA允許衛生和人類服務部（HHS）的部長通過指導方針來實施其中的許多規定，而不是規章制度，用於最初的幾年。2023年8月29日，HHS宣佈了將要進行價格談判的首批十種藥品的名單。HHS已經發布並將繼續發佈和更新實施IRA的指導方針，儘管醫保藥品價格談判計劃目前受到法律挑戰。儘管IRA對藥品行業的影響尚無法完全確定，但很可能是顯著的。
此外，康哲藥業於2023年啓動了電芯和基因療法（CGT）獲取模式。這個自願的支付模式旨在測試康哲藥業領導的方法是否能夠改善醫療補助受益人對創新治療的獲取，通過開發和管理基於結果的協議（OBAs）來實現。如果康哲藥業按照目前的預期繼續推行CGt模式，各州可能會從2025年開始參與這個模式。對CGt模式的可能影響尚不確定。
在美國州一級，立法機構越來越頻繁地通過法律和實施規定，旨在控制藥品和生物製品定價，包括價格或供應商報銷限制，對某些療法類別的患者支出上限，折扣，對某些產品進入的限制，營銷成本披露和其他透明度措施，以及在某些情況下旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購的措施。
我們預計，已經採納和可能在未來被採納的醫療改革措施，可能導致更嚴格的覆蓋標準，進一步對我們任何已批准產品的價格施加壓力，並嚴重損害我們未來的收入。 從醫保或其他政府計劃中減少的補償可能導致私人第三方支付者的付款減少。
在外國、聯邦和州級別已經出現，並且可能會繼續出現立法和監管提案，旨在擴大醫療保健的可及性並遏制或降低醫療保健成本。成本控制措施或其他醫療保健改革的實施可能會阻止我們產生營業收入、實現盈利或將我們的產品和任何未來產品候選品商業化。這些改革可能會對我們可能成功開發並獲得營銷批准的產品以及任何未來產品候選品帶來的預期營業收入產生不利影響，並可能影響我們的整體財務狀況和開發未來產品候選品的能力。
我們的信息技術系統，或者第三方合作伙伴、服務提供商、承包商或顧問的系統，可能會出現故障或遭受安全漏洞，這可能導致未來任何產品候選品開發計劃及與已批准產品相關的活動受到重大幹擾，並對我們的聲譽、業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
我們以數字形式收集和維護必要的信息來進行業務，我們越來越依賴於信息技術系統和製造行業來運營我們的業務，包括我們的移動應用程序、基於網絡的應用程序、電子商務平台和企業軟件。在日常業務中，我們收集、存儲和傳輸大量的機密信息，包括知識產權、專有業務信息、臨床試驗數據和客戶及員工和承包商的個人信息（統稱「機密信息」）。保證以安全的方式進行，以保持此類機密信息的機密性和完整性至關重要。
我們的信息科技系統以及我們當前或未來的第三方合作伙伴、服務提供商、承包商和顧問的系統可能會出現故障，並容易受到計算機病毒和惡意軟件（例如勒索軟件）、配置錯誤、「bug」或其他漏洞、惡意代碼、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電力故障、黑客攻擊、網絡安全攻擊、釣魚攻擊和其他社會工程方案、員工盜竊或濫用、人爲失誤、欺詐、服務拒絕或降級攻擊、複雜的國家或國際間諜活動等威脅。
國家支持的行爲者或未經授權的訪問或使用，或者內部組織人員，或者具有對我們組織系統訪問權限的人員。 對信息技術系統的攻擊在頻率、持續級別、複雜程度和強度上不斷增加，而且這些攻擊是由日益複雜和有組織的團體和個人進行的，這些團體和個人具有廣泛的動機和專業知識。 普遍使用移動設備和未經授權的應用程序也增加了數據安全事件的風險。 由於繼續採用混合工作環境，我們也可能會面臨由於依賴互聯網技術和遠程工作人員數量增加而產生的網絡安全風險，這可能爲網絡犯罪分子提供額外的機會來利用漏洞。此外，由於用於獲取對系統的未經授權訪問或破壞的技術經常變化，並且在對目標發起攻擊之前通常不被認識，我們可能無法預測這些技術或實施足夠的預防措施。我們可能也會遇到安全漏洞，這些漏洞可能長時間未被發現。即使發現了，由於攻擊者越來越多地使用設計用於規避控制、避免檢測並刪除或掩蓋法庭證據的工具和技術，我們可能無法充分調查或修復事件或漏洞。 同時，我們無法保證我們和現有或未來的第三方合作伙伴、服務提供商、承包商和顧問的網絡安全風險管理計劃和流程，包括政策、控制或程序是否能夠完全實施、遵守或對保護我們的系統、網絡和機密信息起到有效作用。
我們和一些服務提供商不時受到網絡攻擊和安全事件的影響。雖然我們不認爲我們目前經歷了任何重大的系統故障、事故或安全漏洞，但如果我們遭遇系統故障、事故或安全漏洞，導致我們的運營中斷或第三方合作伙伴、服務供應商、承包商和顧問的運營中斷，可能會給我們造成重大的聲譽、財務、法律、監管、商業或運營上的損害。例如，對於任何未來的產品候選者，臨床試驗數據的丟失可能導致我們的市場批准努力受阻，並顯著增加我們恢復或重現數據的成本。在任何中斷或安全漏洞導致我們的數據、應用程序或與我們的技術或產品有關的其他數據或應用程序的丟失或損害，或者機密信息的不當披露的情況下，我們可能承擔責任，並且任何未來產品候選者的進一步開發可能會延遲。此外，在商業環境中，我們依賴第三方服務提供商管理藥品的生產和交付給患者，包括身份和監督鏈的管理。我們還依賴第三方服務提供商管理我們的財務報告內部控制的方面，這些服務提供商可能會發生重大的系統故障或未能履行其其他責任，這可能會影響我們製作準確和及時財務報表的能力，從而損害我們的運營結果、經營業務的能力和投資者對我們的看法。此外，我們的責任保險可能不能在類型或金額上足以保護我們免受與重大故障、安全漏洞、網絡攻擊和其他相關違約有關的索賠的影響。
我們或任何第三方合作伙伴、服務提供商、承包商或顧問未能履行我們對第三方的隱私、保密、數據安全或類似義務，或者任何導致未經授權訪問、發佈或傳輸敏感信息（包括個人身份信息）的數據安全事件或其他安全漏洞，可能導致政府調查、執法行動、監管罰款、訴訟或針對我們的公開聲明。這些事件可能導致第三方對我們失去信任，或者可能導致第三方聲稱我們違反了隱私、保密、數據安全或類似義務，任何這些都可能對我們的聲譽、業務、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。 儘管我們已實施旨在保護我們信息技術系統和基礎設施的數據安全措施，但無法保證這些措施將成功防止服務中斷或數據安全事件。 此外，我們的保險覆蓋可能不足以涵蓋可能因系統中斷或漏洞而導致的財務、法律、業務或聲譽損失。
與我們的腫瘤學項目和組合分離相關的風險
我們可能會在2seventy bio分離後遇到運營困難或受到索賠和責任的影響。
2021年11月4日，我們分發了所有未解決的2seventy bio，Inc.（「2seventy」）普通股給我們的股東，以配合我們的腫瘤治療項目與組合的分離。在分發過程中，我們簽署了一份分離協議和其他各種協議（包括涉稅事項協議、僱員事項協議、過渡服務協議和知識產權許可協議）。這些協議規定了分離和分發以及我們與2seventy在未來的關係，包括資產和負債的轉讓和承擔以及與分離和分發相關的潛在稅務損失。它們還規定了每家公司在一段時間內爲對方提供服務。
由於分拆的結果，我們在與轉讓給2seventy的某些協議有關的合同責任上仍然承擔合同責任；例如，如果2seventy違反了一份已轉讓的租賃協議，我們可能會在發生違約事件時承擔責任，這可能會導致重大開支。儘管分拆協議規定了賠償義務，旨在使2seventy在其業務活動中負責任的許多債務，無論是在分配之前還是之後產生的，包括任何未決的或未來的訴訟，我們無法保證2seventy將能夠履行其賠償義務，包括與租賃協議有關的。法院也可能會忽視我們與2seventy之間達成的分配，並要求我們承擔分配給2seventy的責任。第三方也可能尋求追究我們對這些債務或責任的責任，我們在分拆協議下擁有的補償權可能無法完全覆蓋所有這些債務和責任。即使我們成功獲得賠償，我們可能需要暫時承擔成本。此外，我們向2seventy的賠償義務，包括與我們分配的資產或債務有關的義務，可能會很重大。這些風險可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生負面影響。
如果2seventy的股份分配以及一些相關交易不能符合美國聯邦所得稅法規定的一般免稅交易，我們和股東可能面臨重大的稅務責任。
2seventy股票的分配完成取決於多種因素，其中之一是我們收到美國國內稅務局（「IRS」）的一封私人信函裁決，並且是與Goodwin Procter LLP的意見一致，兩者繼續有效，確認該分配與某些相關交易總體上符合1986年修正版美國國內稅法第355和368(a)(1)(D)條款，即「法規」）的美國聯邦所得稅目的，我們已經收到了IRS關於代碼第355條的分配資格的一個重要問題的有利私人信函裁決。然而，私人信函裁決並未涉及其他與確定該分配是否與某些相關交易合格作爲一般免稅交易目的的相關事項，這可能包括分配後發生的事件，例如我們或2seventy進行的隨後的公開發行或向在分配之前就進行股份購買談判的人進行的股份銷售。我們和2seventy已與某些隨後分配後2seventy股票的銷售有關的稅務意見進行了磋商。IRS的私人信函裁決，Goodwin Procter LLP的意見以及與2seventy股票的某些隨後分配後銷售有關的稅務意見是基於各種事實和假設，以及我們和2seventy的某些陳述，聲明和承諾（包括與我們和2seventy過去和將來行爲有關的陳述）和受到一定警告的規定。如果這些事實、假設、陳述、聲明或承諾中的任何一個是錯誤的或不完整的，或者如果我們或2seventy違反了關於分離的各自契約中的任何一個，那麼IRS的私人信函裁決和稅務意見可能無效。此外，該意見對IRS或任何法庭不具有約束力。因此，儘管在分配時收到了IRS的私人信函裁決和Goodwin Procter LLP的意見，但IRS可能決定該分配和某些相關交易應視爲美國聯邦所得稅目的的應稅交易。
如果根據稅務法典的第355節和第368(a)(1)(D)條規定，發行以及一些相關交易不能符合通常在美國聯邦所得稅目的下免稅的條件，一般來說，我們將按照以公允市場價值出售的可分配的2seventy普通股計算應稅收益，並且我們的股東將根據公允市場價值所得到的2seventy普通股數據面對的稅務問題與其收到應稅分發相等。
關於分配，我們和2seventy簽署了一項稅務協議，根據該協議，每一方在分配後對某些責任和義務負責。一般而言，在稅務協議條款下，如果分配連同特定相關交易未能符合《法典》第355條和368(a)(1)(D)條根據美國聯邦所得稅目的通常不徵稅的交易條件，並且如果該失敗是由於《法典》第355條(e)節在我們身上禁止變更控制權，或者由我們進行的股票或資產收購或某些行動、疏忽或不作爲，而導致的，那麼我們將承擔任何由此產生的稅款、利息、罰款和其他成本。如果該失敗是由於《法典》第355條(e)節在2seventy身上禁止變更控制權或由2seventy進行的股票或資產收購或2seventy的某些行動而導致的，那麼2seventy將有義務爲我們的任何由此產生的稅款、利息、罰款和其他成本，包括我們的淨營運虧損結轉額或其他稅務資產的減少承擔賠償責任。如果該失敗並非由於《法典》第355條(e)節在我們或2seventy身上禁止變更控制權以及我們和2seventy都對此失敗負責，責任將根據相對過失進行分享。如果我們和2seventy都不對此失敗負責，我們將承擔由此產生的稅款、利息、罰款和其他成本。
與我們的知識產權相關的風險
如果我們無法獲得或保護與我們的產品相關的知識產權，我們可能無法在市場上有效競爭。
我們依賴專利、商業祕密保護和保密協議相結合的方式來保護與我們產品相關的知識產權。在生物技術和藥品領域，專利的強度涉及複雜的法律和科學問題，可能是不確定的。我們擁有或者許可的專利申請可能會未能最終獲得覆蓋我們產品的權利要求的發明專利，無論是在美國還是其他國家。不保證已找到與我們專利和專利申請有關的所有可能相關的前期技術，這可能使專利無效或阻止專利申請的發放。即使專利成功授予，即使這些專利覆蓋我們的產品，第三方可能會質疑其有效性、可執行性或範圍，導致這些專利被限制或無效。此外，即使沒有受到質疑，我們的專利和專利申請可能無法充分保護我們的知識產權，爲我們的產品提供獨家權利或阻止他人繞過我們的權利要求。這些結果中的任何一種都可能損害我們防止第三方競爭的能力，這可能對我們的業務產生不利影響。
如果我們持有或以許可方式獲得的專利申請在我們的項目或產品方面未能頒發，它們的保護範圍或強度受到威脅，或者它們未能爲我們的產品提供有意義的排他性，可能會使公司放棄與我們的合作，以開發產品候選者，並且威脅我們商業化現有和未來的產品的能力。最近已提交了涵蓋我們產品的幾個專利申請。我們無法保證哪些專利會被頒發，如果頒發的專利的範圍或保護力受到威脅，或者頒發的專利會被第三方認爲無效和不可執行，我們不能提供任何保證。對這些專利或我們擁有或許可的其他專利的成功反對可能會剝奪我們開發任何未來可能開發的產品候選者所需的權利。此外，如果我們遭遇監管批准的延誤，我們在專利保護下市場推廣產品或產品候選者的時間期限可能會縮短。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，有些專利申請直到頒發後還是保密的，我們無法確定我們是否是與產品候選者相關的專利申請的首次提交者。此外，如果第三方提交了此類專利申請，美國可以由第三方啓動干涉程序，以確定誰是我們專利申請中專利權要求所涵蓋的主題的首次發明者。此外，專利有到期時間。在美國，專利的自然到期時間通常是提交後的20年。但可能可以獲得各種延期，然而專利的壽命和所提供的保護是有限的。即使獲得了覆蓋我們產品的專利，在產品的專利期滿後，我們可能面臨來自仿製藥的競爭。
除了專利提供的保護外，我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護那些不適合獲得專利或我們選擇不申請專利的專有技術、專利難以執行的流程以及涉及專有技術、信息或未被專利覆蓋的產品候選人發現和開發過程中的任何其他要素。然而，商業祕密可能難以保護。我們試圖通過與員工、顧問、科學顧問和承包商簽訂保密協議的方式部分地保護我們的專有技術和流程。我們還試圖通過保持場所的物理安全和信息技術系統的物理和電子安全來保持數據和商業祕密的完整性和保密性。儘管我們對這些個人、組織和系統有信心，但協議或安全措施可能會遭到破壞，我們可能沒有足夠的補救措施來應對任何違反情況。此外，我們的商業祕密可能會被他人知曉或被競爭對手獨立發現。
雖然我們希望所有員工和顧問將其發明歸屬於我們，以及我們所有員工、顧問、顧問和所有能夠接觸我們專有技術、信息或科技的第三方進入保密協議，但我們無法保證所有此類協議已得到妥善執行，也無法保證我們的商業機密和其他保密專有信息不會被披露，競爭對手不會獲取我們的商業機密或獨立開發出大致相等的信息和技術。對我們商業機密的侵佔或未經授權的披露可能會損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務產生重大不利影響。此外，如果維護我們商業機密的措施被認爲不足，我們對侵佔商業機密的第三方可能會沒有足夠的救濟措施。此外，其他人可能會獨自發現我們的商業機密和專有信息。例如，作爲其透明計劃的一部分，FDA目前正在考慮是否以常規方式公開更多信息，其中可能包括我們認爲是商業機密或其他專有信息的信息，並目前尚不清楚FDA的披露政策在未來會如何變化，如果有的話。
此外，一些外國國家的法律對專有權的保護程度和方式可能不如美國的法律那樣廣泛。因此，我們在美國和國外保護和捍衛知識產權可能面臨重大問題。如果我們無法阻止非專利知識產權與我們的技術相關的重要信息對第三方的披露，並且不能保證我們具有任何具有可執行性的商業祕密保護，我們可能無法在市場上建立或保持競爭優勢，這可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生實質性不利影響。
第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻止或延遲我們的開發和商業化工作。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們避免侵犯第三方專利和專有權。生物技術和藥品行業存在大量訴訟，無論是美國境內還是境外，涉及專利和其他知識產權，包括專利侵權訴訟、干涉程序、反對程序、專利局的單方審查、發帖審查以及美國專利商標局（"美國 PTO"）和對應的外國專利局的當事方審查程序。在我們正在開發候選藥物的領域，擁有第三方所有的大量美國和外國已發放專利和待發放專利申請存在。隨着生物技術和藥品行業的拓展以及專利數量的增加，我們的產品可能受到第三方專利權侵權的索賠風險也在增加。
第三方已主張或未來可能主張我們未經授權使用其專有技術。例如，如第二部分第1條「法律訴訟」中所討論的，San Rocco Therapeutics，LLC，前身是Errant Gene Therapeutics，LLC聲稱我們使用BB305潛嗜病毒載體，包括與beti-cel項目有關的使用侵犯了美國專利號碼爲7,541,179和8,058,061，並尋求衡平、禁令和金錢賠償，包括版稅、三倍賠償、律師費和成本。 可能有第三方專利或專利申請涉及我們產品候選人使用或製造相關的材料、配方、製造方法或治療方法的權利要求。因爲專利申請可能需要很多年才能得到批准，可能目前有正在審查中的專利申請，這些專利申請可能最終會導致我們的產品候選人侵權。
此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱我們的技術侵犯了這些專利。如果任何第三方專利被具有管轄權的法院裁定涵蓋我們任何產品的製造工藝、製造過程中形成的任何分子或最終產品本身，任何此類專利的持有人可能會阻止我們將此類產品商業化，除非我們獲得適用專利的許可，或者直到此類專利到期。類似地，如果任何第三方專利被具有管轄權的法院裁定涵蓋我們配方的方面、製造過程的方法或使用的方法，包括聯合療法，任何此類專利的持有人可能會阻止我們開發和商業化適用的產品，除非我們獲得許可或此類專利到期。在任一情況下，這樣的許可可能無法以商業上合理的條件獲得，或者根本無法獲得。
對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公正救濟措施，這可能有效地阻止我們進一步商業化我們的一個或多個產品。無論這些索賠的實質如何，爲了辯護這些索賠，都需要耗費大量的訴訟費用，並且需要將僱員的資源大量分散於其他事務。如果我們遭到侵權的成功索賠，我們可能需要支付巨額的損害賠償，包括三倍的損害賠償以及故意侵權的律師費，支付專利費用，重新設計我們的侵權產品或從第三方獲得一個或多個許可證，這些可能是不可能的或需要大量的時間和金錢支出。
我們可能無法通過收購和許可獲得或保持基因治療產品組分和工藝的必要權利。
目前，我們有權利使用來自第三方的許可和我們擁有的專利來製造和商業化我們的產品。由於我們的項目可能涉及可能需要使用由第三方擁有的專有權利的其他技術，我們業務的增長在一定程度上可能取決於我們收購、許可或使用這些專有權利的能力。例如，我們可能選擇利用相關技術的進展，如降低毒性調理或幹細胞動員。 我們可能無法從我們識別的第三方那裏收購或獲得許可任何作品、使用方法、流程或其他第三方知識產權。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭激烈的領域，許多更爲成熟的公司也在尋求策略來許可或收購我們可能認爲有吸引力的第三方知識產權。這些更爲成熟的公司可能由於其規模、現金資源和更強的臨床開發和商業化能力而對我們具有競爭優勢。
例如，我們有時與美國和外國的學術機構合作，以加快我們的臨床前研究或臨床開發，根據與這些機構簽訂的書面協議。通常情況下，這些機構會向我們提供一種選擇，以協商獲得與合作所產生的科技相關的機構權利的許可。無論是否具有知識產權的首選協商權，我們可能無法在規定的時間框架內或根據可接受的條件下協商許可。如果我們無法做到這一點，該機構可能會向其他方提供知識產權，可能阻礙我們追求項目的能力。
此外，認爲我們是競爭對手的公司可能不願向我們分配或許可權。我們也可能無法按可使我們的投資獲得適當回報的條款獲得第三方知識產權的許可或收購。如果我們無法成功獲取所需第三方知識產權的權利，我們的業務、財務狀況和增長前景可能會受到影響。
如果我們未能履行我們從第三方許可知識產權的協議中的義務，或與我們的許可方的業務關係出現中斷，我們可能會失去對重要業務的許可權。
我們是許多知識產權許可協議的一方，這對我們的業務非常重要，並且預計將來還會簽訂更多的許可協議。我們現有的許可協議已經施加了，預計未來的許可協議也會施加各種盡職調查、里程碑付款、版稅和其他義務。根據與2seventy簽訂的知識產權許可協議，我們向2seventy授予了對某些現有許可協議的再許可。如果我們未能履行協議義務，我們或2seventy實質性違反了這些協議，或者我們陷入破產，許可人可能有權終止許可，屆時我們將無法市場上涵蓋在許可範圍內的產品。
我們可能需要從第三方獲取許可證，以推進未來產品候選者的開發，或允許我們的產品商業化，並且我們以往曾經這樣做。我們可能無法以合理的成本或合理的條件獲得這些許可證，如果有的話。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或獲取替代的技術。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的產品或產品候選者，這可能會嚴重損害我們的業務。我們無法保證不存在第三方專利可能會對我們已批准的產品，或未來產品候選者造成影響，從而導致我們被禁止銷售，或者在銷售方面，我們需要向第三方支付專利費和/或其他形式的補償。
在許多情況下，我們許可的技術的專利申請僅由許可方控制。如果我們的許可方不能爲我們許可的專有知識產權獲得和維持專利或其他保護，我們可能會失去知識產權或對這些權利的獨家性，我們的競爭對手可能會使用這些知識產權來推廣競爭產品。在某些情況下，我們對來自許可技術的專利的申請進行控制。如果我們違反與此類申請相關的任何義務，可能會對我們的許可夥伴產生重大責任。知識產權的許可對我們的業務至關重要，涉及複雜的法律、商業和科學問題，並受到我們行業科學發現的快速進展的影響。關於許可協議的知識產權可能會產生爭議，其中包括：
• 許可協議下授予的權利範圍和其他解釋相關問題；
• 我們的技術和流程在未受許可協議約束的情況下侵犯了許可方的知識產權程度;
• 在我們的合作開發關係下，授予專利和其他權利的再許可；
• 我們在許可協議下的盡責義務以及哪些活動符合這些盡責義務；
• 知識產權的聯合共同創造或使用所產生的發明和專有技術的所有權，由我們的許可方、我們和我們的合作伙伴共同擁有；以及
• 專利技術發明的優先權。
如果我們授權的知識產權引起糾紛，並且阻礙或損害了我們維持當前的授權安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的已獲批產品或產品候選。
我們可能會參與訴訟以保護或執行我們自己或我們許可人的專利，這可能會很昂貴、耗時且失敗。
競爭對手可能侵犯我們或我們授權方的專利。爲了應對侵權行爲或未經授權的使用，我們可能需要提起侵權訴訟，這可能既昂貴又耗時。此外，在侵權訴訟中，法院可能會裁定我們或我們授權方的專利無效、不可強制執行和/或未被侵犯，或者可能拒絕阻止對方使用涉及的技術，理由是我們的專利並不覆蓋問題中涉及的技術。在美國的專利訴訟中，被告常常提出無效和/或不可強制執行的反訴。針對有效性挑戰的理由可能是聲稱未能滿足若干法定要求之一，包括專利適格主題、缺乏新穎性、顯而易見性或不可實施性。關於不可強制執行的主張理由可能是有關專利審查人員在審查過程中隱瞞了與專利有關的重要信息，或者在審查過程中作出誤導性陳述。第三方也可能在美國或國外的行政機構，即使在訴訟外的情況下，提出類似的主張。這些機制包括複審、授權後審查及外國司法管轄區的等效程序（例如，反對程序）。這些程序可能導致我們的專利被撤銷或修改，使其不再覆蓋我們的產品候選者。在做出無效和不可強制執行的法律主張後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們無法確定是否存在無效的先前技術，我們和專利審查員在審查過程中不知曉。如果被告在作出無效和/或不可執行的法律主張上獲勝，我們將至少部分甚至全部失去對我們的產品和產品候選者的專利保護。這種專利保護的喪失將對我們的業務產生重大不利影響。
第三方引發的干擾程序或由我們提起的可能需要進行以判斷與我們的專利或專利申請或我們許可人的專利或專利申請相關的發明的優先權。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者嘗試從勝訴方那裏獲取許可權。如果勝訴方未能以商業上合理的條件向我們提供許可，則我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟或干擾程序的防禦可能會失敗，即使成功，也可能會導致巨大成本，並分散我們的管理和其他員工的注意力。我們可能無法防止我們的知識產權被侵佔，單獨或與我們的許可人一起，在一些法律可能沒有如美國那樣充分保護這些權利的國家。
此外，由於知識產權訴訟需要大量發現工作，因此存在我們的保密信息在此類訴訟期間泄露的風險。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他中間程序或進展的結果。如果證券分析師或投資者認爲這些結果是負面的，那麼它可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。
我們可能面臨的索賠是，我們的員工、顧問或獨立承包商不當使用或披露了第三方的機密信息，或我們的員工不當使用或披露了其前僱主的所謂商業祕密。
我們僱用了之前在高校、生物技術或藥品公司（包括我們的競爭對手或潛在競爭對手）工作過的個人。雖然我們嘗試確保我們的僱員、顧問和獨立承包商在我們的工作中不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會受到指控，聲稱我們或我們的僱員、顧問或獨立承包商無意或其他方式使用或公開了任何我們員工以前的僱主或其他第三方的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能需要進行訴訟來抵禦這些指控。如果我們未能成功抵禦這些指控，除了支付損害賠償外，我們可能會失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務產生不利影響。即使我們成功地抵禦了這些指控，訴訟也可能導致巨大的成本，並對管理層和其他員工造成干擾。
我們可能會受到挑戰我們專利和其他知識產權的發明或所有權的索賠的影響。
我們也可能面臨前僱員、合作伙伴或其他第三方聲稱對我們的專利或其他知識產權擁有權益的要求。過去我們曾經歷過，未來也可能出現所有權糾紛，例如由於參與開發我們產品和產品候選者的顧問或其他人員之間存在衝突義務引起的。可能需要訴訟來捍衛這些以及其他質疑發明人身份的索賠。
如果我們未能成功捍衛任何此類索賠的所有權，除了支付金錢賠償外，我們可能會失去寶貴的知識產權，比如獨家所有權或使用權。這樣的結果可能會對我們的業務產生重大不利影響。即使我們成功捍衛此類索賠，訴訟也可能導致巨額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
獲得和保持我們的專利保護取決於遵守各種由政府專利機構實施的程序性，提交文件，支付費用等要求，不遵守這些要求可能會減少或消除我們的專利保護。
專利和/或申請的定期維護費用、更新費用、年費和各種其他政府費用將在專利和/或申請的整個生命週期中分階段到期，需向美國專利商標局和美國以外的各個國家的政府專利機構支付。我們已建立提醒系統以確保支付這些費用，我們僱用外部公司並依賴外部律師來代付給非美國專利機構的這些費用。美國專利商標局和各個非美國政府專利機構在專利申請過程中要求遵守若干程序、文件、費用支付和其他類似規定。我們僱用知名律師事務所和其他專業人士幫助我們遵守這些規定，在許多情況下，不小心的失誤可以通過支付滯納金或按照適用規則的其他方式彌補。然而，存在某些情況，不遵守可能導致專利或專利申請被丟棄或失效，從而在相關司法管轄區內部分或完全喪失專利權。在這種情況下，我們的競爭對手可能會進入市場，這種情況將對我們的業務產生實質不利影響。
美國專利法的變化可能會降低專利的價值，從而影響我們保護潛在產品的能力。
與其他生物技術公司一樣，我們的成功在很大程度上取決於知識產權，特別是專利。在生物技術行業，獲得和執行專利涉及技術和法律複雜性，因此成本高昂、耗時且具有本質上的不確定性。此外，美國最近頒佈並正在實施廣泛的專利改革立法。最近的美國最高法院裁決在某些情況下縮小了專利保護的範圍，並削弱了某些情況下專利所有者的權利。除了增加了我們未來獲得專利能力的不確定性，這些事件的結合還導致了對於獲得專利後的價值存在不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，專利法律和法規可能以無法預測的方式發生變化，這將削弱我們獲得新專利或執行現有專利以及未來可能獲得的專利的能力。
我們可能無法在全球範圍內保護我們的知識產權。
在全球範圍內，對我們的產品和任何未來產品候選者進行專利申請、起訴和辯護將成本高昂；而且，在美國以外的某些國家，我們的知識產權可能比在美國少得多。此外，一些外國國家的法律並不像美國聯邦和州法律那樣全面保護知識產權。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或者銷售或進口使用我們的發明的產品，包括美國或其他管轄地。競爭對手可能在我們未獲得專利保護的司法管轄區中使用我們的技術來開發自己的產品，並且可能向我們有專利保護但執法力度不如美國的地區出口侵權產品。這些產品可能與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能無法有效或足夠地阻止它們競爭。
很多公司在他國面臨保護和維護知識產權的重大問題。特定國家的法律制度，尤其是某些發展中國家的法律制度，不利於專利、商業機密和其他知識產權的執行，尤其是與生物技術產品有關的專利，這可能使我們難以阻止我們的專利被侵犯，或者違反我們的專有權利營銷競爭產品。在他國執行我們的專利權利的訴訟可能會導致巨大的成本，並使我們從業務的其他方面分心，可能會使我們的專利處於被無效或狹義解釋的風險中，使我們的專利申請面臨未能頒發的風險，並可能激起第三方對我們提出索賠。我們可能無法勝訴，如果有的話，獲得的賠償或其他救濟措施可能並不具有商業意義。因此，我們在全球範圍內努力維護我們的知識產權，可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
與擁有我們的普通股相關的風險
我們的普通股市場價格可能會非常波動，您可能無法以購買價格或更高價格轉售您的股份。
總體而言，股票市場上的公司，尤其是納斯達克全球精選市場上的公司，經歷過極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的運營業績無關或不成比例。廣泛市場、生物技術和藥品行業的因素，比如全球經濟近期的不穩定性和動盪以及利率和通脹率的上升，可能對我們普通股的市場價值產生負面影響，而不管我們的實際運營業績如何。
我們普通股的市場價格在過去一直很波動，並且在可預見的將來可能繼續波動。我們的股價可能會受到多種因素影響而大幅波動，包括以下:
• 前期或臨床研究中的不良結果或延遲;
• 臨床試驗中患者或市場銷售我們的商業產品或其他基因治療產品引起的不良事件報告；
• 無法獲得額外資金；
• 未能成功管理和維持ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA的商業推出，包括未能有效管理我們的供應鏈運作，協調和交付藥品給合格的治療中心的患者。
• 未能從私人和政府付費者那裏獲得ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA的足夠定價和報銷。
• 未能獲得ZYNTEGLO、SKYSONA或LYFGENIA的市場認可和採用；
• 無法維持我們現有的戰略合作關係或進入新的合作關係；
• 我們或者我們的許可人和戰略合作伙伴未能起訴、維護或執行我們的知識產權。
• 適用於未來產品的法律或法規變更；
• 無法獲得ZYNTEGLO，SKYSONA或LYFGENIA的充足產品供應，或者以可接受的價格無法獲得。
• 不利的監管決定；
• 我們的競爭對手發佈的臨床試驗結果或項目進展的公告以及競爭對手引入的新產品、服務或技術；
• 如果我們未能達到或超過我們向公衆提供的財務預測，
• 未能滿足或超過投資社區的財務預期;
• 公衆、立法機構、監管機構和投資社區對藥品行業的看法；
• 我們、我們的戰略合作伙伴或競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業或資金承諾；
• 專有權糾紛或其他相關事宜，包括專利、訴訟事項以及我們獲取技術專利保護的能力；
• 關鍵的科學或管理人員的離職或加入；
• 重要的訴訟，包括專利或股東訴訟；
• 類似公司市值的變化；
• 全球宏觀經濟條件，包括地緣政治衝突和戰爭的影響；
• 將來我們或我們的股東可能會出售我們的普通股；和
• 我們普通股票的成交量。
對截至2022年12月31日的年度和2022年12月31日和2023年之間季度的我們的基本報表進行重新報告使我們面臨了許多額外的風險和不確定性，包括法律訴訟可能性增加。
如本季度報告其他地方所述，我方管理層決定，由於與合併基本報表有關的錯誤，2022年12月31日及2022年、2023年各季度期間的合併基本報表應予以重述。 涉及租賃安排（包括嵌入式租賃）的會計處理，以及我們在租賃安排（包括嵌入式租賃）中對非租賃元件處理的會計政策應用。 我方合併基本報表的重述導致我們爲法律、會計和其他專業服務承擔了大量支出，並分散了我方管理的注意力，可能繼續產生這種影響。由於重述，我們延遲提交了2024年3月31日和2024年6月30日結束的每個三個月的年度報告的10-k表格和每個季度報告的10-Q表格。無法保證我們能夠及時提交未來期間所需的報告。此外，由於重述，投資者可能對我們的財務報告失去信心，我方普通股價格可能會下跌，我們可能會遭受訴訟或監管執法行動。
我們已經發現了內部財務報告控制方面的實質性弱點，可能在未來發現額外的實質性弱點或未能保持一個有效的內部控制體系。
元件管理方面，我們發現了一個重大弱點，即財務報表的內部控制存在缺陷，存在合理可能性導致公司年度或中期財務報表發生重大錯誤無法及時預防或發現。 在我們的會計處理租賃安排，包括內嵌租賃，並對租賃協議中非租賃元件處理的會計政策應用方面，我們發現了一個重大弱點。 這個重大弱點導致我們必須重新編制公司之前發佈的截至2022年12月31日的綜合財務報表，以及2022年12月31日和2023年的季度報表重新編制。由於這個重大弱點，我們的管理層認爲，截至2023年12月31日，我們的財務報表內部控制不具有效性。此外，我們財務報表內部控制的這個重大弱點導致我們的管理層得出結論，截至2023年12月31日，我們的披露控制和程序不具有效性。
在董事會的審計委員會的監督下，並在外部顧問的諮詢下，我們的管理層已經開始評估和實施措施，以糾正重大缺陷。管理層打算對其財務報告的內部控制實施提升措施，這些措施預計將包括對人員配備、控制設計和操作的改進，以及對於租賃的會計處理和識別的改進。公司打算在2024年開始實施這些對控制設計的改進。然而，直到管理層設計和實施了在足夠長時間內有效運作的有效控制，並經過測試得出這些控制的效果是有效的，這個重大缺陷才能被認爲是糾正了。公司將監督整改計劃的有效性，並根據需要對整改計劃進行調整。在糾正之前，這個重大缺陷可能導致未來對公司財務報表的錯誤。
此外，我們無法保證我們正在採取的措施將足以糾正實質性缺陷或避免將來發現其他實質性缺陷。我們未能實施和維護有效的內部
對財務報告的控制可能導致在我們的基本報表中識別出更多錯誤，進而可能導致我們進一步更正財務報表，可能導致我們未能滿足定期報告義務，任何一種情況都可能減少投資者對我們的信懇智能，導致我們普通股價格下跌，並使我們面臨訴訟或監管執法行動。
無法保證我們能夠滿足納斯達克的持續上市標準。
2024年4月24日，我們收到了納斯達克上市資格部門的通知，表示因爲我們未能及時提交截至2023年12月31日年度報告的10-K表格，我們未能符合繼續在第5250(c)(1)條上市規則（「提交上市規則」）的要求，該規則要求上市公司及時向SEC提交所有所需的定期財務報告。2024年7月15日，納斯達克向我們授予了從10-K表格截止日期起的180個日曆日的寬限期，直至2024年10月14日，以便重新符合提交上市規則。2024年8月20日，我們收到了納斯達克發出的關於未能及時提交2024年3月31日和2024年6月30日各個季度報告的額外通知。
儘管我們已完成延遲的申報，但不能保證我們不會收到有關未遵守納斯達克繼續上市要求的通知。
如果我們未能遵守納斯達克的繼續上市要求，我們的普通股可能會被納斯達克除牌。 我們的普通股從納斯達克除牌可能會使我們未來更難以獲得有利條件的資本。 這樣的除牌可能會導致分析師覆蓋範圍有限，對我們的普通股價格產生負面影響，並影響股東買賣我們的普通股的能力。此外，除牌可能導致我們的股票被視爲「一分錢股票」，這將要求在我們的普通股中交易的經紀人遵守更嚴格的規定，可能導致次級交易市場中我們證券的交易活動水平降低。
根據預先安排的股票交易計劃，我們的員工，包括高管，實際或潛在的售出我們的普通股票可能會導致股價下跌或阻止其上漲，有多種原因，而這些人的實際或潛在的售出可能會被其他投資者視爲負面。
根據1934年修訂後的證券交易法第10b5-1條規定及我們關於股票交易的政策，包括高管和董事會成員在內的一些員工已經採用或將繼續採用股票交易計劃，根據這些計劃，他們安排在將來的某個時間出售我們的普通股。一般情況下，高管和董事會成員按照此類計劃出售股票需要進行公開申報。這些人出售或潛在出售我們的普通股可能會因多種原因導致我們的普通股價格下跌或阻止其上漲。
未來銷售和發行我們的普通股或購買普通股的權利，包括根據我們的股權激勵計劃出售的權利，可能會導致我們股東的所有權百分比進一步稀釋，可能會導致我們股票價格下跌。
未來我們將需要額外的資金來繼續計劃的運營。如果我們通過發行股權證券來籌集額外的資本，我們的股東可能會遭受嚴重的稀釋。我們可能以我們自行決定的價格和方式，在一個或多個交易中出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。如果我們出售普通股、可轉換證券或其他股權證券，投資者的利益可能會因後續銷售而受到嚴重稀釋。這些銷售也可能導致我們現有股東的利益嚴重稀釋，並且新投資者可能獲得優於我們現有股東的權益。
根據我們的2023年激勵獎勵計劃（"2023計劃"），我們有權向我們的員工、董事和顧問授予股票期權和其他股權獎勵。2023計劃授權發行高達520萬股股票。我們還根據誘導計劃向一些新加入公司的員工授予股權，並且我們的薪酬委員會可以決定在誘導計劃下增加未來授予的股票數量，而無需股東批准。我們還有員工股票購買計劃，根據該計劃購買的普通股也會導致稀釋。
我們可能會面臨訴訟，這可能導致巨大的成本和管理注意力和資源的分散，從而對我們的業務造成損害。
過去，證券集體訴訟常常是在其證券市場價格下跌後對公司提起的，我們過去曾在馬薩諸塞州地方法院和特拉華地方法院訴訟美國股東反訴的集體訴訟投訴。例如，2024年3月28日，一起名爲Garry Gill訴bluebird bio, Inc.等人的集體訴訟案，案號1:24-cv-10803-PBS，已在馬薩諸塞州地方法院對我們提起訴訟，我們將來可能會面臨更多的證券集體訴訟。這種風險對我們尤爲重要，因爲近年來生物技術和藥品公司的股價波動較大，我們預計將繼續經歷股價波動。此外，兩位所謂的bluebird股東分別以代理人身份和所謂代表bluebird提起了股東衍生訴訟，指控我們的董事和部分管理人員違反其受託責任等。爲了應對當前和任何未來的訴訟可能會帶來重大成本和管理關注和資源的分散，這可能會損害我們的業務。
我們還參與訴訟，並受制於業務常規過程中的索賠。例如，如第II部分，項目1「法律訴訟」中所述，San Rocco Therapeutics, LLC，在馬薩諸塞聯邦地區法院對我們提起了訴訟，指控聯邦刺激和腐敗組織法的民事違規行爲，以及國家和聯邦法律下的反壟斷違規行爲，並尋求宣告救濟和經濟賠償。儘管我們認爲這些索賠毫無根據，但訴訟結果本質上是不可預測的。在任何訴訟中敗訴都可能對我們的財務狀況、聲譽和業務造成重大傷害。無論結果如何，訴訟都可能對我們產生不利影響，因爲需要支付辯護費用、分散管理資源以及其他因素。
我們使用淨營業虧損關聯和某些其他稅收屬性的能力可能會受到限制。
根據法典382和383條款，如果一家公司發生「所有權變更」，通常定義爲在三年期內其股權所有權發生50%以上（按價值計算）的累積變更，則該公司利用其變更前的淨經營虧損繼續抵消其變更後的收入和稅款的能力可能會受到限制。自我們成立以來，我們已完成了幾筆融資，我們相信這些融資導致了我們股權所有權的變動。我們通過2023年12月的研究確認自2013年首次公開募股以來未發生所有權變更。自2023年12月以來，我們可能已經發生了所有權變更，並且可能在未來由於我們股權所有權的後續變動而發生所有權變更，其中一些變動是我們無法控制的。很可能我們將在未來的股權發行中經歷一次所有權變更，儘管我們是否會經歷所有權變更將取決於任何發行時適用的具體事實。如果最終確定，根據法典第382條目目前提議的財政部法規可能進一步限制我們利用變更前的淨經營虧損或其他變更前稅收屬性的能力，如果我們經歷未來的所有權變更。 因此，如果我們獲得淨應稅收入，我們利用變更前的淨經營虧損和其他變更前稅收屬性抵消美國聯邦應稅收入的能力可能受到限制，這可能導致我們未來的稅負顯著增加，從而可能對我們的盈利能力和現金狀況產生重大不利影響。此外，在州一級，可能存在一些時期，對淨經營虧損和其他變更前稅收屬性的使用被暫停或受其他限制，這可能加速或永久增加應納的州稅。
我們不打算支付普通股的現金分紅，因此任何回報將僅限於我們的股票價值。
我們從未宣佈或支付過任何普通股的現金分紅。我們目前預計將保留未來收益用於業務的發展、運營和擴張，並不預計在可預見的未來宣佈或支付任何現金分紅。因此，股東的回報將僅限於股票的增值。
我們修訂後的公司章程和公司章程規定，以及特拉華州法律的規定，都可能會使第三方收購我們更加困難，或增加收購成本，即使這樣做將對我們的股東或移除我們的現任管理層有利。
我們修改和重新制定的公司章程，修改和重新制定的公司規章和特拉華州法律中包含的條款可能會延遲或阻止我們的變更控制或管理層的變動。我們修改和重新制定的公司章程和公司規章中包括以下條款：
• 授權「空白支票」優先股，可由我們的董事會發行，不需要股東批准，並可能包含投票權、清算權、紅利和其他優越於我們普通股的權利;
• 創建一個分類董事會，其成員服務於交錯三年的任期；
• 規定只有我們的董事會、董事會主席、首席執行官或總裁才能召開特別股東大會;
• 禁止股東通過書面同意採取行動；
• 建立股東事先通知程序，以便提出股東大會的股東批准事項，包括提名董事會候選人;
• 提供我們的董事只能因爲原因被解除職務;
• 規定我們董事會的空缺只能由在職董事會成員的大多數填補，即使不足法定 quorum;
• 規定股東在董事會選舉中不得累積投票權；
• 特別授權我們的董事會修改、更改或廢止我們的修訂和重申的章程；並且
• 需要普通股股東的絕對多數投票來修改我們修訂後的公司章程和修訂後的公司章程和公司規則的特定條款。
這些條款單獨或合在一起，可能會延遲或阻止敵意收購和對我們管理層的變更和更替。
另外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該法規限制持有超過我們傑出投票股票15%的股東與我們合併或組合的能力。
我們修改和重訂的公司章程或修改和重訂的公司條例或德拉華法律中的任何規定，如果延遲或阻止了控制權的變更，可能會限制股東獲得我們普通股的溢價機會，並可能影響某些投資者願意出價購買我們的普通股的價格。
我們修訂過的公司章程和修訂過的公司法規指定特定的法院作爲股東提起的某些訴訟的專屬論壇，這可能限制我們股東獲取有利的司法論壇解決與我們的爭議的能力。
我們的修訂和重新制定的公司章程和修訂後的章程明確規定，除非我們書面同意選擇其他法院，否則特拉華州上訴法院將是大多數涉及股東提起的法律訴訟的唯一和專屬法院，但不包括提起的訴訟以執行《證券交易法》或任何其他聯邦法院具有專屬管轄權的任何責任或義務以及因缺乏主題管轄權而被特拉華州上訴法院駁回的任何訴訟，可以提起在特拉華州另一州或聯邦法院。我們的修訂和重新制定的章程還規定，除非我們書面同意選擇另一個法庭，否則馬薩諸塞州聯邦地區法院將是解決任何根據《證券法》提出的訴訟的唯一和專屬法院。任何購買或以其他方式取得我公司股票權益的個人或實體將被視爲已知悉並同意我們公司章程和章程的上述規定。
我們相信這些條款有助於通過特別擅長解決公司糾紛的總理或擅長解決證券法的聯邦法官，提供更一致的特拉華州法律適用。
爲了高效地管理案件並按更加快速的時間表處理糾紛，相對於其他法庭，並保護免受多法庭訴訟的負擔。然而，該條款可能會導致減少針對我們的董事、官員、僱員和代理人的訴訟，因爲它可能限制股東在司法論壇提起索賠的能力，而該股東可能發現這些司法論壇對處理與我們或我們的董事、官員、僱員或代理人有關的爭議更爲有利，並導致股東提起索賠的成本增加。其他公司的公司章程和公司條例中類似選擇法院條款的可執行性在法律訴訟中備受質疑，可能在針對我們提起的任何適用訴訟中，法院可能發現我們的修訂和重新規定的公司章程和公司條例中包含的選擇法院條款在該訴訟中不適用或無法執行。如果法院發現我們的修訂和重新規定的公司章程或公司條例中包含的選擇法院條款在某一訴訟中不適用或無法執行，我們可能會承擔額外成本，以解決在其他司法管轄區的該等訴訟，這可能會對我們的業務、財務狀況或經營成果產生不利影響。
稅法和監管政策的變化可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
新的所得稅、銷售稅、使用稅或其他稅法、法規、規章或條例可能隨時頒佈，這可能會影響我們未來收益的稅務處理。此外，現行的稅法、法規、規章或條例可能被解釋、修改或不利地應用到我們身上。一般來說，適用的稅法和法規的未來變化，或其解釋和適用，有可能具有追溯效力，可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。我們無法預測是否會發生這種變化，以及對我們業務產生的最終影響。我們建議投資者諮詢他們的法律和稅務顧問，以了解潛在的稅法變化對我們普通股投資的影響。
市場和經濟條件的不穩定可能對我們的業務、財務狀況和股價產生嚴重不利影響。
全球經濟，包括信貸和金融市場，最近經歷了極端的波動和干擾，包括流動性和信貸供應嚴重減少，利率和通脹率上升，消費者信心下降，經濟增長放緩，失業率上升，地緣政治衝突和戰爭，以及對經濟穩定性的不確定性。如果股權和信貸市場繼續惡化，或者美國陷入衰退，可能會使獲取任何必要的債務或股權融資變得更加困難，時間更長或者條件更不利，成本更高或者稀釋更大。此外，我們的一家或多家CROs、供應商或其他第三方供應商在經濟低迷或衰退中可能無法生存。因此，我們的業務、運營結果和普通股價格可能受到不利影響。
項目2。未註冊的股權銷售，所得使用和發行人購買股權
無
項目3. 面對高級證券的違約情況
無
項目4.礦山安全披露
無
第5項其他信息。
(a) 無。
(b) 無。
(c) 在2024年6月30日結束的季度內，公司的任何董事或高級管理人員（根據《交易所法》第16a-1(f)規定定義） 採納 終止
項目 6. 陳列品和契約款項(第6頁)
作爲本季度10-Q表的一部分，提交的陳列品在下面的陳列品指數中列出，並通過參考併入本文。
展覽索引
借鑑
展示文件 展覽品名稱 形式 文件編號 展示文件 歸檔日期 2.1* 8-K 001-35966 2.1 GTT通訊公司
2.2* 8-K 001-35966 2.1 2022年11月30日 2.3* 8-K 001-35966 2.1 2023年1月6日 2.4*
8-K
001-35966 2.1
2023年10月30日 3.1 8-K 001-35966 3.1 2013年6月24日 3.2 8-K 001-35966 3.1 2023年6月20日 3.3 8-K 001-35966 3.1
2013年12月18日
4.1 S-1/A 333-188605 4.1 2013年6月4日 4.2**
8-K 001-35966 4.1 2024年8月14日 4.3 8-K 001-35966 4.2 2024年8月14日 10.1**†
8-K 001-35966 10.2
2024年5月2日
31.1 — — — 本報告一併提交。 31.2 — — — 本報告一併提交。 32.1 — — — 隨附的。 101.INS Inline XBRL實例文檔（該實例文檔未出現在交互式數據文件中，因爲其XBRL標記嵌入在Inline XBRL文檔中）
本報告一併提交。 101.SCH 內聯XBRL分類擴展架構文檔
— — — 本報告一併提交。 101.CAL 內聯XBRL分類擴展計算關聯文檔
— — — 本報告一併提交。 101.DEF 內聯XBRL分類擴展定義關聯文檔
— — — 本報告一併提交。 101.LAB 內聯XBRL分類擴展標籤關聯文檔
— — — 本報告一併提交。 101.PRE 內聯XBRL分類擴展演示關聯文檔
— — — 本報告一併提交。 104 封面互動數據文件（以內聯XBRL格式，其中包含在展示101中適用的分類擴展信息）。
— — — 本報告一併提交。
* 根據Regulation S-k的第601(b)(2)項規定，日程和展品已被省略。登記人將根據SEC的要求提供任何此類日程和展品的副本。
** 根據S-k法規第601(a)(5)條的規定，陳述已被省略。發行人將根據SEC的要求提供這些展品的副本。
† 根據SEC規定，此展示部分（用星號表示）已被省略。
簽名
根據1934年證券交易法第13或15(d)條的要求，登記機構已按其要求代表下列簽署人簽署本報告並獲得授權。
藍鳥生物股份有限公司。 日期: 2024年9月27日 通過： /s/安德魯·奧本山因
首席執行官和首席執行官 Andrew Obenshain
總裁，首席執行官兼董事
(首席執行官和授權代表)
日期: 2024年9月27日 通過： /s/ O. James Sterling O. James Sterling
致富金融(臨時代碼)官
（信安金融財務負責人和財務會計負責人）