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企業プレゼンテーション 2024年10月パラボトリウムトキシンA 治療用途のための潜在的なバイオシミラー

2 将来の見通しに関する声明このプレゼンテーションには将来の見通しに関する声明が含まれています。歴史的事実以外の全ての声明、特に将来の動作、ビジネス戦略、出来事や業績の結果、及び予測、見積もり、その他の将来の出来事や状況の特性を示す声明は、将来の見通しに関する声明です。これらの声明は、AEON バイオファーマの実際の結果、業績や成果が将来の結果、業績や成果と著しく異なる原因となりうる既知のリスクや未知のリスク、不確実性及び他の重要な要因を含む可能性があります。このプレゼンテーションの将来の見通しに関する声明は、主にAEONの事業、財務状況や業績に影響を及ぼすと信じられる将来の出来事や財務トレンドに基づいています。これらの将来の見通しに関する声明は、AEON及びその経営陣によって合理的と考えられる見積もりや仮定に基づいていますが、基本的には不確実です。実際の結果が現在の期待から著しく異なる原因となる要因には、次のようなものが含まれますが、これに限られません：(i) AEONや他者に対して提起される可能性のある法的手続きの結果；(ii) AEONの将来の資本要件；(iii) AEONが将来的に資金調達を行う能力；(iv) 続けて株式取引所の上場基準を満たす能力；(v) ABP-450の継続的な開発及びABP-450の治療用途に関する生物製剤ライセンス申請の可能な提出を含むAEONの戦略的イニシアチブを実施する能力；(vi) 規制要件を満たす能力；(vii) 知的財産を守る能力；(viii) AEONが他の経済、ビジネス、規制、競争要因によって悪影響を受ける可能性；(ix) AEONの2023年12月31日に終了する会計年度の10-kフォームにおける「リスク要因」及び「将来の見通しに関する警告」セクションに示されているその他のリスク及び不確実性。これらの将来の見通しに関する声明は、本質的にリスクや不確実性の影響を受けるため、予測や定量化できないものもあり、AEONの制御を超えるものもあります。そのため、これらの将来の見通しに関する声明を将来の出来事の予測として頼りにしないべきです。AEONの将来の見通しに関する声明に反映された出来事や状況は実現しない可能性もあり、実際の結果は将来の見通しに関する声明で予測されたものとは著しく異なる可能性があります。さらに、AEONは進化する環境と競争の激しい業界で事業を行っています。新たなリスクや不確実性が頻繁に浮上することがあり、経営陣がすべてのリスクや不確実性を予測することは不可能です。また、AEONはAEONのビジネスに対するすべての要因の影響や、いかなる要因や要因の組み合わせが実際の結果に著しく異なる原因となるかを評価することもできません。これらの要因の結果として、AEONは将来の見通しに関する声明に反映された期待が合理的であると信じていますが、このプレゼンテーションの将来の見通しに関する声明が正確であることを保証することはできません。適用法により要求される場合を除き、AEONは新しい情報、将来の出来事、状況の変化、またはその他の理由により、このプレゼンテーションに含まれる将来の見通しに関する声明を公に更新または改訂することを予定していません。AEONはすべての将来の見通しに関する声明をこれらの警告声明で制限します。このプレゼンテーションを完全に理解し、AEONの実際の将来の結果、活動レベル、業績、出来事及び状況が期待される結果とは著しく異なる可能性があると理解する必要があります。このプレゼンテーションは、臨床調査中の期待される製品に関するものであり、まだFDAによる販売承認を得ていません。これらの期待される製品は、連邦法により調査使用に制限されており、その目的における安全性や有効性については一切の表明がありません。このプレゼンテーションに含まれる特定の情報は、第三者から得た研究、出版物、調査及びデータに基づくもので、AEON自身の内部見積もりや研究に関連しています。AEONは独自に確認しておらず、第三者から得た情報の適切性、公正さ、正確さ又は完全性について一切の表明をしません。さらに、このプレゼンテーションに含まれる全ての市場データは、いくつかの仮定や制限を伴い、その仮定の正確性や信頼性について保証はありません。最後に、AEON自身の内部見積もりや研究は、いかなる独立したソースによっても確認されていません。 AEON バイオファーマおよびAEON バイオファーマロゴは、AEON バイオファーマ社の商標です。本書に使用されているその他の商標は、各所有者の所有物です。

3 Biosimilar Pathway - Faster to Market With Broader Indication Potential FDA Approved Manufacturing Biosimilar Pathway Substantial Existing Evidence Next Steps & Limited IP Risk Limited Competition/Large Market Established Regulatory Pathway Pursuing the 351(k) regulatory pathway with PrabotulinumtoxinA as biosimilar to Botox Potential to receive approval for all Botox therapeutic indications (12 currently) Only one other known biosimilar in active development Botox revenue ~$25億for US therapeutic indications – growing high single digits Aligned with the FDA on the regulatory pathway during Q3 2024 meeting Comparative analytical assessment (CAA) studies anticipated to commence in Q4 2024 PrabotulinumtoxinA approved in 2019 under aesthetic-only BLA (separately held by Evolus) Manufacturing site approved by FDA, EMA and Health Canada for aesthetic product Previous analytical characterization provides evidence supporting functional and structural “similarity” Successfully completed Phase 2 study (September 2022) in cervical dystonia Plan to conduct BPD* Type 2 meeting with FDA in 2025 to review the results from the CAA studies and confirm the remainder of the proposed study package No neurotoxin composition-of-matter patents minimizes litigation risk BPD: Biosimilar (Biological) Product Development

4 Leadership team with relevant industry experience and track record of success Experienced Management Team Marc Forth Chad Oh, MD Chief Executive Officer Chief Medical Officer • 25+ years of Biopharma experience • Former US Business Lead for BOTOX® Therapeutic • 16 years at Allergan dedicated to the entire BOTOX® franchise • 7 years at TAP Pharmaceuticals responsible for Lupron Depot (Urology, Oncology and Gynecology) • 30+ years of combined experience in academia and the pharmaceutical industry • Responsible for multiple IND, NDA, and BLA submissions • Chief, Division of Allergy and Immunology at Harbor-UCLA Medical Center • Associate Professor, Department of Pediatrics at UCLA School of Medicine • Published multiple scientific papers, books, book chapters, and abstracts, including 38 peer-reviewed original scientific papers • 12+ years of legal experience in corporate governance, mergers & acquisitions and capital markets • Associate General Counsel of Glaukos Corporation, responsible for business development activities, capital markets, corporate governance and SEC reporting • Counsel at O’Melveny & Myers EVP, Chief Legal Officer & Secretary Alex Wilson Jennifer Sy VP, Corporate Controller • 18+ years of finance and accounting experience in biotech, healthcare, technology and software industries • Senior management roles, responsible for establishing stream-lined accounting and financial reporting functions for publicly-traded and privately-held companies • Extensive experience in SPAC mergers, SEC reporting and ERP implementations

5 プラボトリウムトキシンA - ボトックスと同じ900 kDaの分子量アッヴィインクメルツファーマイプセングループリバンス分子サイズ 900 kDa 900 kDa 150 kDa ~400 kDa 150 kDa 承認済み治療適応症 1. 慢性片頭痛 2. 過活動膀胱 3. 膀胱筋過活動 4. 小児膀胱筋過活動 5. 成人上肢痙攣 6. 成人下肢痙攣 7. 小児上肢痙攣 8. 小児下肢痙攣 9. 頸部ジストニア 10. 腋窩多汗症 11. 眼瞼痙攣 12. 斜視なし 1. 眼瞼痙攣 2. 頭部ジストニア 3. 成人上肢痙攣 4. 慢性唾液過多症 1. 頭部ジストニア 2. 痙攣 1. 頭部ジストニア開発中 1. 発作性片頭痛 2. 本態性振え 3. IC/BPS バイオシミラー未発表 1. 神経原性膀胱筋の過活動 2. 片頭痛（発作性および慢性） 1. 成人上肢痙攣 FDA承認アメリカシェア 95% 2% 2% 情報源: Decision Resources Group Therapeutic Botulinum Toxin Market Analysis Global 2021

6 FDAは各提案されたバイオシミラーを評価し、バイオシミラリティを確立するための試験の範囲について助言しますバイオシミラーのFDA承認要件 1. 治療用の製造施設は、別の規制検査を必要とします https://www.fda.gov/drugs/biosimilars/review-and-approval https://www.fda.gov/media/82647/download 1. 製造を確立する • プラボトリウムトキシンAは2019年にJeuveauとして承認され、大宇製薬によって製造されました 2. 分析特性 • 「類似性」を支持する物理化学および機能試験 • 構造的および機能的類似性を確認するための比較分析研究 3. 動物研究 • 毒性学および薬理学情報 4. 臨床試験 • 頸部ジストニアの第2相 • 臨床的有効性のエンドポイントを持つ潜在的な比較第3相プログラム 1. 比較分析研究の実施に合意済み 2. 2025年に結果を確認し、提案された研究パッケージの残りを確認するために会合する予定動物研究安全性および有効性研究人間研究分析的物理化学的および機能的試験比較分析評価非臨床比較臨床研究臨床薬理学》 FDAの会合は2024年第3四半期に予定されています:

7 全12の治療適応の潜在的承認 - >$25億の米国売上ボトックスのバイオシミラーとしてのプラボトリヌムトキシンAの承認を求めている 1. https://www.fda.gov/drugs/biosimilars/review-and-approval 慢性片頭痛過活動膀胱膀胱排出筋の過活動小児膀胱排出筋の過活動成人上肢の痙性麻痺成人下肢の痙性麻痺小児上肢の痙性麻痺小児下肢の痙性麻痺頸部ジストニア腋窩多汗症眼瞼痙攣斜視 • バイオシミラーは、その病状における安全性と有効性を示す臨床試験からのデータに基づいて承認要件を満たすことができる1 • FDAは、製造業者が適切な科学的根拠を提供する場合、直接的な臨床試験がない適応症についてバイオシミラーを承認することができる1 ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓

8 2023年の米国治療売上は$25億で、一貫した成長を示し続けているボトックスの米国治療売上 2021年～現在 - 95% の米国市場シェア出典: アッヴィの四半期決算発表 • 現在の適応症: 病気意識の向上と患者数の増加によって主に推進される有機成長 • 新しい適応症: 現在はトキシン治療の選択肢がない治療専門分野での開発 • 改善された償還: 現在および予測価格水準でのカバレッジを促進するための好ましいダイナミクス予想される出来高成長要因前年同期比成長率高い1桁台の米国治療売上高の年換算 >$25億 $429 $488 $534 $561 $500 $557 $584 $614 $587 $614 $626 $649 $611 $669 17％ 14％ 9％ 9％ 17％ 10％ 7％ 6％ 4％ 9％ 0 0.02 0.04 0.06 0.08 0.1 0.12 0.14 0.16 0.18 0.2 $300 $350 $400 $450 $500 $550 $600 $650 $700 Q1'21 Q2'21 Q3'21 Q4'21 Q1'22 Q2'22 Q3'22 Q4'22 Q1'23 Q2'23 Q3'23 Q4'23 Q1'24 Q2'24 前年同期比成長売上高（百万ドル）米国治療ボトックス売上売上成長

フェーズ2終了 BLA提出を支援するための潜在的比較フェーズ3 頸部ジストニア

10 2022年にフェーズ2が無事に完了頸部ジストニア - トキシンの有効性を確立するためのゴールドスタンダードの適応症 • CDはボトリヌス毒素の臨床開発において治療設定で有効性を確立するために使用されてきた基礎的な障害である • 規制のエンドポイントは確立されている基礎的適応症 • 約50,000人の米国患者 • 頸部ジストニアは治癒不能な慢性病状である • 首と肩の痛みを伴う障害的なねじれ動作 • ボトリヌス毒素注射が標準的なケアである • 確立された成果指標と規制の経路障害について • フェーズ2プログラムは2022年に無事に完了した • フェーズ3プログラムは、分析評価の完了後に残存する不確実性がある場合に、ボトックス®との直接比較を含むと予想されているフェーズ3準備完了出典: 2017年の米国国勢調査予測に基づく会社の推定 Defazio, 頸部ジストニアの記述疫学（2013） Richardson, アメリカ神経学アカデミー - ジストニア治療（2017）

11 データは2022年9月に報告されました - 初めて患者に投与されてから17ヶ月後頚部ジストニアの第2相用量範囲研究デザイン • 初めて患者に投与されたのは2021年4月 • 第2相のトップラインデータは 2022年9月に報告されました無作為化二重盲検プラセボ対照研究 20週間の無作為化 R 1週間ベースライン以前の毒素治療の 16週間のウィッシュアウトオープンラベル拡張研究プラセボ n= 15 150 単位 ABP-450 n= 15 250 単位 ABP-450 n= 15 350 単位 ABP-450 n= 15 ABP-450の4回の治療法 52週間主要な: • ABP-450の安全性副次的: • TWSTRSの変化 • PGI-CおよびCGI-C • PGI-SおよびCGI-S 探査的: • C-SSRS • 吞嚥スコアエンドポイント • N = 60 • 米国の40サイト • 3用量; 4アーム • 無作為化部分での1注射 • OLEでの4回の注射 • 20週間の主なエンドポイント • 合計72週間研究デザイン

12 TWSTRSは毒素承認のための十分に確立された主要なエンドポイントですトロント西部痙性斜頸症評価尺度 (TWSTRS) • FDAは主要なエンドポイントとして、頚部ジストニアにおける神経毒素研究で最も頻繁に使用され、承認の基礎として受理しました。 • 最大得点は85（最も重度） – TWSTRSスコアの減少は改善を示します – 3つのサブスケール: 重症度、障害、および痛み • 検証されたアウトカムパラメータ • TWSTRSスコアのベースラインからの変化は、エイオン第2相研究で利用され、第3相の主要なエンドポイントとなります。

13 200 Uの用量は第3相で使用されます主要な有効性エンドポイント: 第4週のベースラインTWSTRSの変化 3.57 14.01* 11.28* 9.92 0 2 4 6 8 10 12 14 16 プラセボ (n=14) 150 U (n=14) 250 U (n=14) 350 U (n=15) ベースラインTWSTRSからの改善 (LSM) * p値 ≤ 0.05 • 150 U および 250 U は、プラセボに対して統計的に有意な改善を示しました。 p=0.0070 (150 U vs. プラセボ) p=0.0406 (250 U vs. プラセボ) p=0.0864 (350 U vs. プラセボ) • 活動用量間の治療効果は統計的に有意ではありませんでした。 p=0.4624 (150 U vs. 250 U) p=0.2598 (150 U vs. 350 U) p=0.7071 (250 U vs. 350 U)

14 プラボトリウム毒素Aは3つのサブスケールで一貫性を示しました第4週の副次的有効性エンドポイント (TWSTRS – サブスケール) 統計テスト結果: p=0.0258 (150 U vs. プラセボ) p=0.0420 (250 U vs. プラセボ) p=0.2942 (350 U vs. プラセボ) 統計テスト結果: p=0.1351 (150 U vs. プラセボ) p=0.1332 (250 U vs. プラセボ) p=0.1081 (350 U vs. プラセボ) 統計テスト結果: p=0.0027 (150 U vs. プラセボ) p=0.4290 (250 U vs. プラセボ) p=0.2173 (350 U vs. プラセボ) 障害サブスケール痛みサブスケール重症度サブスケール 1.02 4.53* 4.24* 2.62 0 1 2 3 4 5 プラセボ (n=14) 150 U (n=14) 250 U (n=14) 350 U (n=15) ベースラインからの改善 DS (LSM) 1.27 3.56 3.58 3.69 0 0.5 1 1.5 2 2.5 3 3.5 4 プラセボ (n=14) 150 U (n=14) 250 U (n=14) 350 U (n=15) ベースラインからの改善 PS (LSM) 1.91 5.89* 2.94 3.45 0 1 2 3 4 5 6 7 プラセボ (n=14) 150 U (n=14) 250 U (n=14) 350 U (n=15) ベースラインからの改善 SS (LSM)

15 第4週の二次有効性エンドポイント: 臨床および患者の全体的な変化の印象 (CGI-C & PGI-C) 3.9 2.3* 2* 2.7* 0 0.5 1 1.5 2 2.5 3 3.5 4 4.5 プラセボ (n=14) 150 U (n=14) 250 U (n=14) 350 U (n=15) 平均 CGI-C (LSM) * p値 <0.05 統計テスト結果: p=0.0010 (150 U vs. プラセボ) p=0.0001 (250 U vs. プラセボ) p=0.0095 (350 U vs. プラセボ) 4 2.6* 2.2* 2.7* 0 0.5 1 1.5 2 2.5 3 3.5 4 4.5 プラセボ (n=14) 150 U (n=14) 250 U (n=14) 350 U (n=15) 平均 PGI-C (LSM) * p値 <0.05 統計テスト結果: p=0.0017 (150 U vs. プラセボ) P<0.0001 (250 U vs. プラセボ) p=0.0028 (350 U vs. プラセボ) 臨床的 global 変化の印象患者の global 変化の印象 PrabotulinumtoxinAは、両方のPRO器具において統計的に有意な改善を示しました

16 安全性概要 * すべてのTRTEAEsは軽度または中程度の重症度で、一時的な性質でした。 # すべての嚥下困難の症例は軽度でした。 AE概要プラセボ (N=14) n, % ABP-450 150単位 (N=14) n, % ABP-450 250単位 (N=16) n, % ABP-450 350単位 (N=15) n, % 合計 ABP-450 (N=45) n, % いずれかの治療によって引き起こされた有害事象 (TEAE) 9 (64.3%) 8 (57.1%) 12 (75%) 11 (73.3%) 31 (68.9%) いずれかの重篤なTEAE 0 0 0 0 0 いずれかの治療関連TEAEs* (TRTEAEs) 2 (14.3%) 3 (21.4%) 8 (50%) 5 (33.3%) 16 (35.6%) 嚥下困難# 0 0 2 (12.5%) 3 (20%) 5 (11.1%) 筋力低下 0 2 (14.3%) 0 1 (6.7%) 3 (6.7%) 頭痛 0 0 1 (6.3%) 1 (6.7%) 2 (4.4%) 関節の腫れ 0 0 1 ( 6.3%) 0 1 ( 2.2%) 首の痛み 1 ( 7.1%) 0 1 ( 6.3%) 0 1 ( 2.2%) 斜頚 0 0 1 ( 6.3%) 0 1 ( 2.2%) 吐き気 0 0 1 ( 6.3%) 0 1 ( 2.2%) めまい 0 0 1 ( 6.3%) 0 1 ( 2.2%) 頭の不快感 0 1 ( 7.1%) 0 0 1 ( 2.2%) 前失神 0 0 0 1 ( 6.7%) 1 ( 2.2%) 異常感 0 0 1 ( 6.3%) 0 1 ( 2.2%) 注射部位の痛み 1 ( 7.1)% 1 ( 7.1%) 0 0 1 ( 2.2%) 注射部位の掻痒 0 0 1 ( 6.3%) 0 1 ( 2.2%) 倦怠感 0 0 1 ( 6.3%) 0 1 ( 2.2%) 複視 0 0 1 ( 6.3%) 0 1 ( 2.2%) 発疹 0 0 0 1 ( 6.7%) 1 ( 2.2%)

17 フェーズ2データの結論 • フェーズ2試験は、主要およびその他の重要なエンドポイントを満たし、CDに関連する兆候や症状を軽減するPrabotulinumtoxinAの安全性と有効性を支持しました。 • PrabotulinumtoxinAは、他のボツリヌス毒素と同様の有害事象率を示しました。 • 治療関連有害事象 (TEAEs) による中断はゼロ • 治療関連TEAEs (TRAEs) の低い発生率 • 150 U群での嚥下困難症例はゼロで、全体的に嚥下困難（11%）および筋力低下（6.7%）の低い率 • すべてのTRAEsは軽度から中程度の重症度で、一時的な性質でした • PrabotulinumtoxinAは、他のボツリヌス毒素と同様の効果を示しました。 • 第4週のTWSTRSは、150 Uで14.01ポイント改善; 250 Uで11.28ポイント; 350 Uで9.92ポイント; プラセボで3.57ポイント - プラセボに対する低用量群（150 Uおよび250 U）の統計的有意性および高用量群（350 U）の数値改善 • 患者の全体的な変化の印象 (PGI-C) は、プラセボに対してすべての3つのABP-450用量群で統計的に有意な改善を示しました • 臨床的 global 変化の印象 (CGI-C) は、プラセボに対してすべての3つのABP-450用量群で統計的に有意な改善を示しました

良好な規制環境より最近の製品発売による浸透率の向上依然として限られた競争と予測可能な価格ダイナミクスバイオシミラー市場景観

19 新たに開発されているバイオシミラーの約80％が小さな企業によって行われているが、大部分は大手製薬会社によって販売されている新しいバイオシミラーの開発は小さな企業により推進されている許可を得て再製作；IQVIA "アメリカにおけるバイオシミラー 2023-2027" IQVIA グローバルバイオシミラーデータベース, 2022年9月；IQVIA インスティテュート, 2022年11月。

20 2019年に行われた3つの発売が3年内に約70％の浸透率を達成より最近のバイオシミラーの発売がより高いシェアを実現許可を得て再製作；IQVIA "アメリカにおけるバイオシミラー 2023-2027" IQVIA MIDAS, IQVIA DDD, 2022年10月；IQVIA インスティテュート, 2022年12月

21 医師はある製品を他の製品より選択するインセンティブを持つ買い取り市場におけるバイオシミラーのより強い採用許可を得て再製作；IQVIA "アメリカにおけるバイオシミラー 2023-2027" IQVIA LAAD 医療手続き請求, 2022年9月；アメリカ市場アクセス戦略コンサルティング, 2022年12月。

22 発売から3年以内に18-50%の範囲での価格割引バイオシミラーの価格ダイナミクス許可を得て再製作；IQVIA "アメリカにおけるバイオシミラー 2023-2027" IQVIA 全国営業の視点, アメリカ市場アクセス戦略コンサルティング, 2022年12月。

23 競争的なボツリヌス製品には、治療適応のための別のBLAは存在しない AEONモデルは治療価格に基づいてのみ償還を可能にする可能性がある *平均販売価格医師への価値一貫性があり、予測可能な償還支払者への価値経済的インセンティブを提供する可能性治療適応のみのAEON BLA • 潜在的な治療専用BLAは、AEONのASP*を競争他社の償還構造を妨げる美的適応からの価格圧力に影響されずに提供できる可能性がある • 医師は支払者から一貫して好意的な償還を受け取ることができる • 競争ができない支払者や提供者に対するターゲット経済的インセンティブを提供する柔軟性美的市場に見られる価格競争の影響を排除する

24 要約および主要マイルストーン主要ポイント PrabotulinumtoxinAは、開発中の最も進んだ900 kDaのトキシン（BOTOXと同じ分子量）です。かなりの分析的特性評価が以前に完了しています。 PrabotulinumtoxinAは美容目的の製造業がすでにFDAに承認されており、確立されています。ポジティブな第2相の結果は、頸部ジストニアにおけるPrabotulinumtoxinAの安全性と有効性を示しています。バイオシミラーとしての承認は、全12の治療用BOTOX適応症へのアクセスの可能性を提供します。今後のイベント 2024年第4四半期 – 比較分析研究を開始 2025年 – FDAとのバイオシミラー生物学的製剤開発（BPD）タイプ2会議を行い、分析研究の結果をレビューし、提案された研究パッケージの残りを確認することを期待しています。 ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ *ブランド名Jeuveau®（エボラス社）で開発および商業化

ありがとうございました