Document

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

6-K表格

外国私人发行人报告

根据规则13a-16或15d-16

根据1934年证券交易法

十月份

委员会档案编号：001-39822

Pharming Group

（按其章程规定的确切注册人名称）

Darwinweg 24

2333 CR 莱顿

荷兰

，（主要行政办公地址）

请勾选指示符，指明申报人是否在20-F或40-F表格的覆盖下提交或将要提交年度报告。

20-F表格☒ 表格40-F ☐

如果注册者按规定S-t规则101(b)(1)允许提交纸质6-k表格，请勾选方框: ☐

如果注册者依据S-t规则101(b)(7)获准以纸质形式提交6-k表格，请在选框中打勾： ☐

附表99.1是Pharming Group N.V.（以下简称公司）于2024年10月10日发布的新闻稿，作为6-k表格报告的附件。

附件描述


附件编号						Description

99.1						pharming group宣布开始进行leniolisib用于免疫失调的原发性免疫缺陷（PIDs）的二期临床试验

签名

innate pharma


Pharming Group

通过：	/s/ Sijmen de Vries

	姓名：	Sijmen de Vries
	标题：	首席执行官

日期：2024年10月10日

pharming group宣布开始进行leniolisib用于免疫失调的原发性免疫缺陷（PIDs）的二期临床试验

概念板块的临床试验将评估leniolisib在与淋巴细胞中PI3Kẟ信号通路异常相关的免疫功能失调PIDs中的应用

包括ALPS-FAS、CTLA4半失态、NFKB1半失态和PTEN缺乏，患病率约为APDS的五倍。

临床试验正在美国国立卫生研究院（NIH）进行

2024年10月10日，荷兰莱顿： pharming group N.V.（“Pharming”或“公司”）（EURONEXt Amsterdam：PHARM / 纳斯达克：PHAR）：pharming group N.V.（“Pharming”或“公司”）（EURONEXt Amsterdam：PHARM/Nasdaq：PHAR）宣布启动II期概念验证临床试验，评估leniolisib在与淋巴细胞中改变的PI3Kẟ信号传导相关的免疫功能紊乱的原发性免疫缺陷（PIDs）中的应用。

临床试验已经开始招募，将包括PID患者，其中包括ALPS-FAS、CTLA4半失功能、NFKB1半失功能和PTEN缺陷等。这些PID患者在淋巴细胞中表现出改变的PI3Kẟ信号，并且展示类似于活化磷脂酰肌醇3激酶δ综合征（APDS）患者的临床表型。流行病学数据显示，在这一目标PID人群中，每百万人中大约有七位患者，而APDS仅有一到两位患者每百万人。

第II期临床试验是一项单臂、开放式、剂量范围确定研究，预计将在约12名患者中进行。该试验的目标是评估leniolisib在目标PID人群中的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学，并探索临床疗效。该试验旨在为随后的第III期项目提供信息。第II期临床试验正在美国国家卫生研究院（NIH）下属的国家过敏和传染病研究所（NIAID）进行，主要研究员是Gulbu Uzel博士，高级研究医师，联合研究员是V. Koneti Rao博士，FRCPA，高级研究医师、主要免疫缺陷诊所（ALPS诊所）。

Pharming公司首席医学官Anurag Relan博士、MPH表示:

这项研究的启动对于Pharming来说是一个重要的里程碑，因为它代表了leniolisib的第二个原发性免疫缺陷(PID)临床项目。基于我们在APDS的经验，以及PI3Kd在调节淋巴细胞中的重要作用，leniolisib有潜力解决一些罕见PID疾病的根本免疫失调和缺陷，包括ALPS-FAS、CTLA4半缺失、NFKB1半缺失和PTEN缺陷。我们很高兴能够领导这一重要的科学工作，并与医学社区分享研究结果。

预计第一名患者将在未来几周内入组参与研究。

这是Pharming发起的第一个临床试验，旨在研究leniolisib在具有免疫失调的PID（原发性免疫缺陷）患者中的应用，超越APDS。在ALPS-FAS，CTLA4半睾障碍，NFKB1半睾障碍和PTEN患者中的独特遗传驱动因子导致增强的PI3Kd信号传导和与APDS共享的免疫失调临床表型。具体而言，免疫缺陷的PTEN患者常被描述为“类APDS”1，ALPS-FAS患者主要表现为淋巴增生的临床表现，经常伴有细胞减少发作2，以及CTLA4半睾障碍3 ，以及NFKB1半睾障碍4 患者展示出免疫失调的淋巴增生、细胞减少和/或器官特异性自身免疫/炎症并发症。

Leniolisib在美国上市，并在其他几个国家获得批准，用于治疗成人和12岁及以上儿童的APDS。

关于leniolisib

Leniolisib是一种口服小分子磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kẟ）抑制剂，在美国和其他几个国家被批准作为激活的磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）综合征（APDS）的第一种也是唯一的靶向治疗药物，适用于12岁及以上的成人和小儿患者。Leniolisib抑制磷脂酰肌醇-3-4-5三磷酸的产生，这是一个重要的细胞信使，调节细胞增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和新陈代谢等多种功能。一项随机、安慰剂对照的3期临床试验结果显示，在免疫失调和缺陷方面，对主要终点取得了显著的改善，表明对这些患者看到的有益效果，而中期开放标签延伸数据支持了长期应用Leniolisib的安全性和耐受性。5,6 Leniolisib目前正在欧洲经济区、加拿大和澳洲接受监管审查，计划进一步获得日本和韩国的监管批准。Leniolisib还正在评估两项针对APDS患儿的3期临床试验以及一项针对具有与淋巴细胞中PI3Kẟ信号改变相关的免疫失调的初级免疫缺陷（PIDs）患者的2期临床试验。Leniolisib的安全性和效果尚未在除APDS外的具有免疫失调的PID患者中得到确认。

关于pharming group n.v.

pharming group N.V.（EURONEXt阿姆斯特丹：PHARM/纳斯达克：PHAR）是一家全球生物制药公司，致力于改善罕见、痛苦和危及生命疾病患者的生活。Pharming正在商业化和开发创新的蛋白替代治疗和精准药物组合，包括小分子和生物制品。Pharming总部位于荷兰莱顿，在全球范围内拥有员工，为北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区的30多个市场的患者提供服务。

更多信息，请访问 www.pharming.com 并在 LinkedIn 上关注我们。

前瞻性声明

本新闻稿可能包含前瞻性声明。前瞻性声明是基于管理层当前期望和假设的未来期望的声明，并涉及已知和未知的风险和不确定性，这可能导致实际结果、业绩或事件与这些声明中表达或暗示的内容有实质性差异。这些前瞻性声明通常使用"目标"、"雄心"、"预期"、"相信"、"可能"、"估计"、"期望"、"目标"、"意图"、"可能"、"里程碑"、"目标"、"前景"、"计划"、"可能"、"项目"、"风险"、"时程"、"寻求"、"应该"、"目标"、"将"等术语和短语来识别。前瞻性声明的示例可能包括与...相关的声明

关于Pharming预临床研究和产品候选药物临床试验的时机和进展，Pharming的临床和商业前景，以及Pharming对其预期的营运资本需求和现金资源的期望，这些陈述受到一系列风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于Pharming的临床试验范围、进展和扩展及其成本方面的影响；临床、科学、监管、商业、竞争和技术发展。鉴于这些风险和不确定性，以及Pharming 2023年年度报告和截至2023年12月31日提交给美国证券交易委员会的20-F表格中描述的其他风险和不确定性，讨论的事件和情况可能不会发生，Pharming的实际结果可能与其预期或暗示的结果有重大和负面差异。所有在本新闻稿中包含的前瞻性声明都受到本节中包含或参照的警示性声明的明确限制。读者不应过度依赖前瞻性声明。任何前瞻性声明仅反映本新闻发布日期的情况，且基于Pharming在本发布日期可获得的信息。Pharming不承担根据新信息、未来事件或其他信息公开更新或修订任何前瞻性声明的义务。

参考

1辻田Y等。J Allergy Clin Immunol 2016;138:1672-80。

2Bride k & Teachey D。F1000Res. 2017;6:1928。

3Kuehn HS等。Science 2014;345:1623-27。

4Lorenzini t等。J Allergy Clin Immunol 2020;146:901-11。

5Rao Vk等。Blood. 2023年3月2日;141(9):971-983。

6Rao Vk等人。J Allergy Clin Immunol 2024;153:265-74。

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