Document

美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

6-K表格

外國私人發行人報告

根據規則13a-16或15d-16

根據1934年證券交易法

十月份

委員會檔案編號：001-39822

Pharming Group

（按其章程規定的確切註冊人名稱）

Darwinweg 24

2333 CR 萊頓

荷蘭

，（主要行政辦公地址）

請勾選指示符，指明申報人是否在20-F或40-F表格的覆蓋下提交或將要提交年度報告。

20-F表格☒ 表格40-F ☐

如果註冊者按規定S-t規則101(b)(1)允許提交紙質6-k表格，請勾選方框: ☐

如果註冊者依據S-t規則101(b)(7)獲准以紙質形式提交6-k表格，請在選框中打勾： ☐

附表99.1是Pharming Group N.V.（以下簡稱公司）於2024年10月10日發佈的新聞稿，作爲6-k表格報告的附件。

附件描述


附件編號						Description

99.1						pharming group宣佈開始進行leniolisib用於免疫失調的原發性免疫缺陷（PIDs）的二期臨床試驗

簽名

innate pharma


Pharming Group

通過：	/s/ Sijmen de Vries

	姓名：	Sijmen de Vries
	標題：	首席執行官

日期：2024年10月10日

pharming group宣佈開始進行leniolisib用於免疫失調的原發性免疫缺陷（PIDs）的二期臨床試驗

概念板塊的臨床試驗將評估leniolisib在與淋巴細胞中PI3Kẟ信號通路異常相關的免疫功能失調PIDs中的應用

包括ALPS-FAS、CTLA4半失態、NFKB1半失態和PTEN缺乏，患病率約爲APDS的五倍。

臨床試驗正在美國國立衛生研究院（NIH）進行

2024年10月10日，荷蘭萊頓： pharming group N.V.（「Pharming」或「公司」）（EURONEXt Amsterdam：PHARM / 納斯達克：PHAR）：pharming group N.V.（「Pharming」或「公司」）（EURONEXt Amsterdam：PHARM/Nasdaq：PHAR）宣佈啓動II期概念驗證臨床試驗，評估leniolisib在與淋巴細胞中改變的PI3Kẟ信號傳導相關的免疫功能紊亂的原發性免疫缺陷（PIDs）中的應用。

臨床試驗已經開始招募，將包括PID患者，其中包括ALPS-FAS、CTLA4半失功能、NFKB1半失功能和PTEN缺陷等。這些PID患者在淋巴細胞中表現出改變的PI3Kẟ信號，並且展示類似於活化磷脂酰肌醇3激酶δ綜合徵（APDS）患者的臨床表型。流行病學數據顯示，在這一目標PID人群中，每百萬人中大約有七位患者，而APDS僅有一到兩位患者每百萬人。

第II期臨床試驗是一項單臂、開放式、劑量範圍確定研究，預計將在約12名患者中進行。該試驗的目標是評估leniolisib在目標PID人群中的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效動力學，並探索臨床療效。該試驗旨在爲隨後的第III期項目提供信息。第II期臨床試驗正在美國國家衛生研究院（NIH）下屬的國家過敏和傳染病研究所（NIAID）進行，主要研究員是Gulbu Uzel博士，高級研究醫師，聯合研究員是V. Koneti Rao博士，FRCPA，高級研究醫師、主要免疫缺陷診所（ALPS診所）。

Pharming公司首席醫學官Anurag Relan博士、MPH表示:

這項研究的啓動對於Pharming來說是一個重要的里程碑，因爲它代表了leniolisib的第二個原發性免疫缺陷(PID)臨床項目。基於我們在APDS的經驗，以及PI3Kd在調節淋巴細胞中的重要作用，leniolisib有潛力解決一些罕見PID疾病的根本免疫失調和缺陷，包括ALPS-FAS、CTLA4半缺失、NFKB1半缺失和PTEN缺陷。我們很高興能夠領導這一重要的科學工作，並與醫學社區分享研究結果。

預計第一名患者將在未來幾周內入組參與研究。

這是Pharming發起的第一個臨床試驗，旨在研究leniolisib在具有免疫失調的PID（原發性免疫缺陷）患者中的應用，超越APDS。在ALPS-FAS，CTLA4半睾障礙，NFKB1半睾障礙和PTEN患者中的獨特遺傳驅動因子導致增強的PI3Kd信號傳導和與APDS共享的免疫失調臨床表型。具體而言，免疫缺陷的PTEN患者常被描述爲「類APDS」1，ALPS-FAS患者主要表現爲淋巴增生的臨床表現，經常伴有細胞減少發作2，以及CTLA4半睾障礙3 ，以及NFKB1半睾障礙4 患者展示出免疫失調的淋巴增生、細胞減少和/或器官特異性自身免疫/炎症併發症。

Leniolisib在美國上市，並在其他幾個國家獲得批准，用於治療成人和12歲及以上兒童的APDS。

關於leniolisib

Leniolisib是一種口服小分子磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kẟ）抑制劑，在美國和其他幾個國家被批准作爲激活的磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）綜合徵（APDS）的第一種也是唯一的靶向治療藥物，適用於12歲及以上的成人和小兒患者。Leniolisib抑制磷脂酰肌醇-3-4-5三磷酸的產生，這是一個重要的細胞信使，調節細胞增殖、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和新陳代謝等多種功能。一項隨機、安慰劑對照的3期臨床試驗結果顯示，在免疫失調和缺陷方面，對主要終點取得了顯著的改善，表明對這些患者看到的有益效果，而中期開放標籤延伸數據支持了長期應用Leniolisib的安全性和耐受性。5,6 Leniolisib目前正在歐洲經濟區、加拿大和澳洲接受監管審查，計劃進一步獲得日本和韓國的監管批准。Leniolisib還正在評估兩項針對APDS患兒的3期臨床試驗以及一項針對具有與淋巴細胞中PI3Kẟ信號改變相關的免疫失調的初級免疫缺陷（PIDs）患者的2期臨床試驗。Leniolisib的安全性和效果尚未在除APDS外的具有免疫失調的PID患者中得到確認。

關於pharming group n.v.

pharming group N.V.（EURONEXt阿姆斯特丹：PHARM/納斯達克：PHAR）是一家全球生物製藥公司，致力於改善罕見、痛苦和危及生命疾病患者的生活。Pharming正在商業化和開發創新的蛋白替代治療和精準藥物組合，包括小分子和生物製品。Pharming總部位於荷蘭萊頓，在全球範圍內擁有員工，爲北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區的30多個市場的患者提供服務。

更多信息，請訪問 www.pharming.com 並在 LinkedIn 上關注我們。

前瞻性聲明

本新聞稿可能包含前瞻性聲明。前瞻性聲明是基於管理層當前期望和假設的未來期望的聲明，並涉及已知和未知的風險和不確定性，這可能導致實際結果、業績或事件與這些聲明中表達或暗示的內容有實質性差異。這些前瞻性聲明通常使用"目標"、"雄心"、"預期"、"相信"、"可能"、"估計"、"期望"、"目標"、"意圖"、"可能"、"里程碑"、"目標"、"前景"、"計劃"、"可能"、"項目"、"風險"、"時程"、"尋求"、"應該"、"目標"、"將"等術語和短語來識別。前瞻性聲明的示例可能包括與...相關的聲明

關於Pharming預臨床研究和產品候選藥物臨床試驗的時機和進展，Pharming的臨床和商業前景，以及Pharming對其預期的營運資本需求和現金資源的期望，這些陳述受到一系列風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於Pharming的臨床試驗範圍、進展和擴展及其成本方面的影響；臨床、科學、監管、商業、競爭和技術發展。鑑於這些風險和不確定性，以及Pharming 2023年年度報告和截至2023年12月31日提交給美國證券交易委員會的20-F表格中描述的其他風險和不確定性，討論的事件和情況可能不會發生，Pharming的實際結果可能與其預期或暗示的結果有重大和負面差異。所有在本新聞稿中包含的前瞻性聲明都受到本節中包含或參照的警示性聲明的明確限制。讀者不應過度依賴前瞻性聲明。任何前瞻性聲明僅反映本新聞發佈日期的情況，且基於Pharming在本發佈日期可獲得的信息。Pharming不承擔根據新信息、未來事件或其他信息公開更新或修訂任何前瞻性聲明的義務。

參考

1辻田Y等。J Allergy Clin Immunol 2016;138:1672-80。

2Bride k & Teachey D。F1000Res. 2017;6:1928。

3Kuehn HS等。Science 2014;345:1623-27。

4Lorenzini t等。J Allergy Clin Immunol 2020;146:901-11。

5Rao Vk等。Blood. 2023年3月2日;141(9):971-983。

6Rao Vk等人。J Allergy Clin Immunol 2024;153:265-74。

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