8-K

AMYLYX PHARMACEUTICALS, INC.

日付：2024年10月17日

/s/ James M. Frates

James M. Frates

UNITED STATES

証券取引委員会

ワシントンDC20549

フォーム 8-K

現行レポート

証券取引法第13条または15(d)項に基づく

1934年の証券取引法第13条または第15(d)条に基づく

報告書の日付（最も早い出来事の日付）：2024年10月17日

AMYLYX PHARMACEUTICALS, INC.

（会社設立時の指定名）

デラウェア

001-41199

46-4600503

（所在地または設立の管轄地）

（提出番号）

（委員会

（IRS雇用者識別番号）

(IRS 雇用者

識別番号）


43 Thorndike St.,
ケンブリッジ, MA		02141
(主要執行オフィスの住所)		（郵便番号）

取引所の電話番号、市外局番を含む： (617) 682-0917

（法人格の設立または組織の州またはその他の管轄区域）

（変更された場合は、前回の報告以来の元の名称または前の住所）

以下の規定のいずれかの条件を満たすように、フォームの提出が登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、該当するボックスにチェックしてください：8-K 本文書は、以下のいずれかの規定の下での登録者の申請義務を同時に満たすことを目的としています：

☐	証券法第425条に基づく書面による通信（17 CFR 230.425）

☐	14a-1214a-12Medical Properties Trust, Inc.の普通株式であり、株式1株あたりの名目価額は0.001ドルです240.14a-12)

☐	プレコミットメントルールに基づく通信13e-4(c)の下でMedical Properties Trust, Inc.の普通株式であり、株式1株あたりの名目価額は0.001ドルです240.14d-2(b))

☐	プレコミットメントルールに基づく通信13e-4(c)取引所法に基づき(17 CFR 240.13e-4(c))Medical Properties Trust, Inc.の普通株式であり、株式1株あたりの名目価額は0.001ドルです取引所法に基づき(17 CFR 240.13e-4(c))

法第12(b)条に基づき登録された証券:

各クラスの名称

取引

シンボル

登録された取引所の名称

上場している取引所

普通株式、1株あたり0.0001ドルの割面価値

アミリックス・ファーマシューティカルズは、(AMLX)発表を公表しました。

ナスダック･グローバル･セレクト･マーケット

登録者が1933年の証券法（この章の§230.405）の規則405または規則に定義される新興成長企業であるかどうかを、チェックマークで示してください。 12b-2証券取引法のルール(§240.12b-2)(§240.12b-2この章の

新興成長企業☐

新しいまたは改訂された財務会計基準に対応するための拡張移行期間を使用しないことを選択したことをチェックマークで示す場合は、成長途上の企業であることを示します（13（a）セクションに基づく）。 ☐

項目8.01

その他の事象。

2024年10月17日、Amylyx Pharmaceuticals, Inc.（以下、「企業」）が、ホルブラム症候群を持つ12人の成人を対象としたAMX0035（ナトリウムフェニル酪二酸[PB]およびタウルソジオール[TURSO、またはウルソドキソルタウリンとしても知られています]）の第2相オープンラベルHELIOS臨床試験から陽性のトップラインデータを発表しました。ホルブラム症候群は、米国で約3,000人に影響を与える希少かつ進行性の一遺伝子疾患です。HELIOSは、膵機能の改善を示しました。 C-ペプチド AMX0035治療後24週間のC-ペプチド反応による治験の主要有効性エンドポイントは、疾患の進行に伴う膵機能の予想される低下とは対照的に改善が見られました。継続的なグルコースモニタリングによる目標グルコース範囲内での時間、視力に至るまで、副次エンドポイント全てで全体的な改善または安定化が観察されました。患者および医師による変化のグローバルな印象による報告は、参加者全員で疾患の安定化または改善が見られ、事前に定められた応答者基準を満たしました。さらに、Week 36（n=10）およびWeek 48（n=6）のアセスメントを完了したすべての参加者に対する長期データは、時間と共に持続的な改善を示しました。

行われた分析には、12人の参加者全員のWeek 24データと、データカットオフ時点でWeek 36（n=10）およびWeek 48（n=6）のアセスメントを完了したすべての参加者のデータが含まれています。

HELIOSは、主要エンドポイントである C-ペプチドの改善を示しましたベースラインから週24までの120分の変化に応答は、意図した治療群（N=12）では+3.8分*ng/mL（最小*ng/mL）[標準誤差（SE）：19.3]、実施プロトコール群（N=11）では+20.2分*ng/mL [SE：11.2]でした。また、以下の表に示すように、AMX0035を受け取った参加者は、グルコース代謝のマーカーによるグリコース代謝の改善；一部の参加者の視力向上、Snellenチャートによる測定；疾患の改善または安定化、臨床家報告のグローバル変化の評価（CGIC）、患者報告のグローバル変化の評価（PGIC）により測定されました。


	週24 ITT （N=12）	週24 Per プロトコル^†（N=11）	週36 （n=10）	第48週（n=6）
C-ペプチド応答（分*ng/mL）基準線からのAUCの平均変化 120分††	+3.8 （SE：19.3）	+20.2 (SE: 11.2)	+30.7 (SE: 9.7)	+36.7 (SE: 19.6)

Hemoglobin A1c (%) 基準値からの変化	-0.09 (SE: 0.14)	-0.16 (SE: 0.13)	-0.35 (SE: 0.18)	-0.30 (SE: 0.31)

絶対時間は目標血糖範囲内 (%) 基準値からの変化	+5.2 (SE: 3.6)	+5.7 (SE: 3.9)	+12.3 (SE: 4.0)	+5.8 (SE: 8.9)

外因性インスリン平均投与量（単位/キログラム/2週間）基準値からの変化	-0.01	-0.01	0.01	0.02

視力（LogMAR）基準値からの変化	-0.04 (SE：0.06)	-0.04 (SE：0.06)	この時点では収集されていません時間点	-0.11 (SE：0.12)

診療報告者のグローバル変化印象（CGIC） % 会議応答基準^†^†^†	100%	100%	100%	100%

患者報告グローバル変化印象（PGIC） % 会議応答基準†††	100%	100%	100%	100%

†

遺伝子レビューの結果、HELIOの収容/排除基準を満たさない参加者が1人いました。この参加者は、2つのアレルのうちの1つだけで病原性が確認された常染色体劣性の変異と、もう一方のアレルで意義不明確な変異を持っていました。この参加者はC-ペプチド、糖代謝の測定、視力ともに正常範囲内であり、典型的なウォルフラム症候群の表現型が見られませんでした。この参加者を含めたデータと Week 24 に到達したこの参加者を含まないデータ (意図別、規定別) が提示されました。 C-ペプチド、糖代謝パラメータ、視力は、典型的なウォルフラム症候群の表現型が見られないことを示唆しています。この参加者を含むデータと Week 24 に到達したこの参加者を含まないデータ (意図別、規定別) が提示されました。

††	Raina O'Dellの「Bare」では、著者Raina O'Dellが、成功したビジネスから離婚、病気、破産など、多くの人生の段階を章ごとに紹介しながら、多くの世代を渡る旅に連れて行きます。非糖尿病者個人 C-ペプチド食後C-ペプチドピークは約30分後にあります。ウォルフラム症候群ではピークが遅れますが、一般的にHELIOでは120分前後にピークします。食後挑戦後120分以上の面積（AUC）は、食事に対するβ細胞の応答を示します。 Amylyx は現在、 120分 AUCは将来の研究の指標として C-ペプチド将来の研究の目安としての指標。

†††	HELIOSは、ウォルフラム症候群の進行性を考慮し、CGICとPGICの両方で「反応者」を定義しており、改善または変化がない場合が該当します。

HELIOSでのAMX0035の安全性プロファイルは以前の安全データと一致していました。 AMX0035は一般的に良好な耐容性でした。すべての有害事象（AE）は軽度または中等度のものであり、AMX35治療に関連した重大なAEはありませんでした。最も一般的なAEは下痢でした。

HELIOSの参加者は、最大96週間AMX0035を服用し、その後4週間の安全性を受けるフォローアップ。主要および副次的アウトカムは、24週および長期の時間ポイントで評価されます。

アムリックスは、2020年11月と2024年8月に FDA（米国食品医薬品局）および欧州委員会から Wolfram 症候群の治療用に AMX0035 のオーファンドラッグ指定を受けました。アムリックスは、FDAおよびその他の利害関係者と会合を開き、第3相プログラムについての情報を提供し、2025年にアップデートを提供する予定です。

「将来に向けた声明」

この法務報告書に含まれる記述 8-K 歴史的事実でない事項に関する本報告書の記述は、1995年改正の米国民事訴訟改革法の意味で「将来を見通す声明」に該当します。そのような声明はリスクと不確実性を伴うため、実際の結果はそのような将来を見通す声明で表明されたものとは異なる可能性があります。そのような声明には、しかし、必ずしも限定されないこととして、Wolfram症候群を患う人々にとってAMX0035の潜在的な臨床的利益に関するアムリックスの期待と、規制当局とのやり取りが含まれます。この法務報告書に含まれる将来を見通す声明は、 8-K 現在の経営陣の将来の出来事に関する期待に基づいており、実際の結果がそのような将来を見通す声明で示されるものとは異なり、またそれに否定的な結果となるリスクと不確実性がいくつか存在しています。将来を見通す声明の不確実な性質に貢献するリスクには、アムリックスの米国有価証券取引委員会（SEC）への提出書類に記載されているリスクと不確実性が含まれ、これには、アムリックスの 2024年6月30日に終了した四半期に関する Form 10-Q 及びその後のSECへの提出書類を含む、アムリックスのアメリカ合衆国証券取引委員会（SEC）への提出書類に記載されているリスクと不確実性が含まれています。この法務報告書に含まれるすべての将来を見通す声明は、 8-K それらが作成された日付に基づいています。アムリックスは、それらの声明を更新して、それらが作成された日付の後に発生するイベントや状況を反映するための義務を負いません。