8-K

AMYLYX药物公司。

日期：2024年10月17日

/s/ 詹姆斯·M·弗雷茨

致富金融(临时代码)官

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格 8-K

目前的报告

根据第13或15(d)条款

证券交易法（1934年）第13条或第15(d)条规定

报告日期（最早报告事项日期）：2024年10月17日。

AMYLYX药物公司。

(根据其章程规定的注册人准确名称)

特拉华州

001-41199

46-4600503

(所在州或其他司法管辖区)

(委员会文件号)

（委员会

文件号）

（美国国内国税局雇主

唯一识别号码）


43 Thorndike St.,
剑桥, 马萨诸塞州		02141
，（主要行政办公地址）		(邮政编码)

公司电话，包括区号：(617) 682-0917

(过往名称或过往地址，如果自上次报告以来有变动)

如果所提交的表格申报旨在同时满足注册人在以下规定项下的任何一项申报义务，请选中以下适当的框（见下面的A.2指导方针）：8-K 提交本文件旨在同时满足注册人根据以下任何规定的申报义务：

☐	根据证券法规定的425条规则的书面通信（17 CFR 230.425）

☐	依据交易所法案规则14a-12征集材料14a-12交易所法案240.13e-4(c))240.14a-12)

☐	预开始通信事项依据规则240.13e-4(c)进行通信事项交易所法案14d-2(b)交易所法案240.13e-4(c))交易所法案240.14d-2(b))

☐	预开始通信事项依据规则240.13e-4(c)进行通信事项依据交易所法240.13e-4(c)进行通信事项交易所法案240.13e-4(c))依据交易所法240.13e-4(c)进行通信事项

每个交易所的名称

每一类的名称

交易

符号:

普通股，每股面值$0.001

ANNX

每股普通股的面值为$0.0001

AMLX

纳斯达克全球精选市场

在规则405下定义为新兴增长型公司的情况请打勾 (《1933年证券法》第230.405章规则或本章规则) 12b-2请勾选是否为创业板企业，即根据证券法1933年规则405条（本章第230.405条）或证券交易法1934年规则12b-2条（本章第240.12b-2条）中的定义(§240.12b-2 本章

新兴成长企业☐

如果是新兴成长企业，请在复选框中指明是否选择不使用延长过渡期来符合根据《证券交易法》第13(a)条规定提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

项目8.01

其他事项。

2024年10月17日，Amylyx制药公司（以下简称“公司”）宣布AMX0035（苯丙酸钠[PB]和牛磺胆酸[PB]，又称优瑟多倍氨酸[ursodoxicoltaurine]）在12名患有伍尔夫拉姆综合征的成年人身上进行的第2期开放标签HELIOS临床试验取得了积极的头号数据。伍尔夫拉姆综合征是一种罕见、进行性单基因疾病，影响美国约3,000人。HELIOS显示胰腺功能改善，通过测量来评估 C肽对AMX0035治疗24周后C肽反应数据显示出积极效果，这是研究的主要有效终点，与疾病进展导致胰腺功能下降的预期相反。所有二级终点，包括糖化血红蛋白（HbA1c）、通过持续葡萄糖监测评估的目标葡萄糖区间时间和视力等方面都观察到了类似的整体改善或稳定。患者和医生报告的全球改变印象显示所有参与者疾病稳定或改善，符合预先规定的反应者标准。此外，所有完成36周评估（n=10）和48周评估（n=6）的参与者的长期数据显示随时间持续改善。

所进行的分析包括所有12名参与者的第24周数据以及所有完成第36周评估（n=10）和第48周评估（n=6）的参与者的截止数据。

HELIOS显示了其主要终点 C肽在意向治疗组（N=12）中，基线到第24周120分钟时的变化为+3.8分钟*ng/mL（分钟*ng/mL）[标准错误（SE）：19.3]，在符合方案组（N=11）中为+20.2分钟*ng/mL [SE：11.2]。此外，如下表所述，接受AMX0035的参与者在葡萄糖代谢标志物测量方面改善了血糖控制；一些参与者的视觉锐度得到改善，由Snellen图表测量；并且疾病得到改善或稳定，根据临床医生报告的全球印象改变（CGIC）和患者报告的全球印象改变（PGIC）。


	第24周意向治疗（N=12）	第24周符合方案 Protocol^†（N=11）	第36周（n=10）	第48周（n=6）
C-肽响应（分钟*纳克/毫升）基线值变化均值 120分钟††	+3.8 (标准误差：19.3)	+20.2 (SE: 11.2)	+30.7 (SE: 9.7)	+36.7 (SE: 19.6)

糖化血红蛋白（%）改变自基线	-0.09 (标准误差: 0.14)	-0.16 (标准误差: 0.13)	-0.35 (标准误差: 0.18)	-0.30 (标准误差: 0.31)

在目标血糖区间的绝对时间 (%) 改变自基线	+5.2 (标准误差: 3.6)	+5.7 (SE: 3.9)	+12.3 (SE: 4.0)	+5.8 (SE: 8.9)

外源胰岛素平均剂量（单位/千克/2周）改变自基线	-0.01	-0.01	0.01	0.02

视力(acuity) (对数Minimum Angle of Resolution) 改变自基线	-0.04 (标准误差: 0.06)	-0.04 (标准误差: 0.06)	此时间点未收集时间点	-0.11 (标准误差: 0.12)

临床医生报告全球整体改变印象 (Clinician Report Global Impression of Change) % 符合回复者标准^†^†^†	100%	100%	100%	100%

患者报告的全球总体变化印象（PGIC） % 符合回复者标准†††	100%	100%	100%	100%

†	经过基因审查，一名参与者不符合HELIOS的纳入/排除标准。该参与者被发现常染色体隐性遗传突变被证实仅对两个等位基因中的一个具有致病性，对另一个等位基因的变异意义不确定。该参与者在正常范围内 C 肽，血糖测量，视力表明缺乏典型的 Wolfram 综合征表型。无论该参与者是否已进入第 24 周（分别为 “治疗意向” 和 “按协议”），均提供的数据。

††	在非糖尿病患者个人， C 肽饭后峰值约为 30 分钟；在 Wolfram 综合征中，峰值较慢，但在 HELIOS 中通常等于 120 分钟或之前。餐后 120 分钟内的曲线下方区域 (AUC) 反映了 β 细胞对膳食的反应。Amylyx 目前正计划重点关注 120 分钟 AUC 作为 C 肽衡量未来研究的指标。

†††	鉴于沃尔夫拉姆综合征的渐进性质，HELIOS将CGIC和PGIC上的 “响应者” 定义为没有变化或改善。

AMX0035 在 HELIOS 中的安全概况与先前的安全数据一致。AMX0035 的耐受性总体良好。所有不良事件（AE）均为轻度或中度，没有与amx35万亿.eatment相关的严重不良事件（AE）。最常见的 AE 是腹泻。

HELIOS 的参与者可获得长达 96 周的 AMX0035，然后获得为期四周的安全保障后续行动。主要和次要结局将在第24周和较长期的时间点进行评估。

美国食品药品监督管理局（“FDA”）和欧盟委员会分别于 2020 年 11 月和 2024 年 8 月授予用于治疗沃尔夫拉姆综合征的 AMX0035 孤儿药称号。Amylyx计划与美国食品药品管理局和其他利益相关者会面，为第三阶段计划提供信息，并预计将在2025年提供最新情况。

前瞻性陈述

本报告表格中包含的声明 8-K 关于非历史事实的事项是经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。由于此类陈述受风险和不确定性的影响，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。此类声明包括但不限于 Amylyx 对以下方面的期望：AMX0035 在帮助沃尔夫拉姆综合征患者方面的潜在临床益处；以及与监管机构的互动。本最新表格报告中的任何前瞻性陈述 8-K 基于管理层当前对未来事件的预期，存在许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的业绩存在重大不利差异。导致前瞻性陈述不确定性的风险包括Amylyx的美国证券交易委员会（SEC）文件中列出的风险和不确定性，包括Amylyx的季度表格报告 10-Q 截至2024年6月30日的季度以及随后向美国证券交易委员会提交的文件。本最新表格报告中包含的所有前瞻性陈述 8-K 只能在他们当天说话。Amylyx没有义务更新此类声明以反映在声明发表之日后发生的事件或存在的情况。