展品 99.1
avadel pharmaceuticals 宣佈美國食品和藥物管理局批准 LUMRYZ™（奧哲酸鈉）延長釋放口服懸劑（CIII），用於治療7歲及以上患有嗜睡症的貓aplexia或過度 白天嗜睡症的患者
-- LUMRYZ是唯一一種在晚上睡前服用的氧巴丁，已獲FDA批准用於治療7歲及以上的患有嗜睡症或白天過度嗜睡（EDS）的患者 患有睡病的患者。
通過2031年10月16日，獲得孤兒藥品專屬權，適用於7歲及以上的小兒睡病患者。
都柏林，十月 17， 2024年 - avadel pharmaceuticals plc（納斯達克：AVDL），一家專注於轉化藥物來改變生活的生物製藥公司，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已經批准其用於治療7歲及以上患有嗜睡症的嗜睡病人的LUMRYZ的補充新藥申請（sNDA）。
「這個批准代表了對社區的重要里程碑，特別是對於年輕的嗜睡症患者及其照料者，他們面臨着在半夜醒來完成治療方案所帶來的巨大挑戰。有了這個擴展標籤，7歲及以上的兒童嗜睡症患者現在可以選擇和成年嗜睡症患者一樣的治療選擇——選擇每晚一次的治療方案，不會因爲半夜用藥而打擾睡眠。」avadel pharmaceuticals的首席執行官Greg Divis表示：「不到兩年的時間，Avadel在爲睡眠障礙研發轉型性藥物方面取得了巨大進展。這包括成功推出供成年嗜睡症患者使用的LUMRYZ，啓動評估LUMRYZ治療特發性嗜睡症的第3期關鍵試驗，並將LUMRYZ擴展到兒童嗜睡症患者群體。」
「多年來，我一直爲患有睡病的兒童和青少年開具過奧司他胺，因爲我看到這種藥物的有效性和安全性，並且可以安全使用，」Geisinger Health System的董事會認證和專攻兒科神經學、睡眠醫學專家Anne Marie Morse, DO說道。「在此之前，儘管許多家庭也目睹了他們孩子生活的變化，但由於面對被強迫喚醒引起的目的性夜間干擾，多次面臨激烈抵抗，要求服用第一代奧司他胺的第二劑量，許多家庭也拒絕或者在開始後停藥。擴大的LUMRYZ的FDA批准現在讓我可以告訴我的患者及其家人有一種FDA批准的治療方案，提供單一的睡前藥物劑量，以預填充包裝提供。我現在可以爲更多患者提供更多選擇，從而讓我繼續扮演夥伴的角色，參與患者的旅程。」
睡病是一種慢性神經系統控件，影響大腦調節睡眠-清醒週期的能力。這種疾病在美國影響大約每2,000人中的1人，大約5%的患者年齡在18歲以下。睡病的症狀包括白天過度睏倦，也可能包括強烈情緒引發的突然肌肉鬆弛（意外癱瘓），夜間睡眠紊亂，入睡或醒來時出現的睡眠麻痹和幻覺。
LUMRYZ是一種每晚一次的延時釋放酸奧硅酸鈉配方，於2023年5月1日首次獲得FDA批准，用於治療成年患有睡病的患者的強直性癱瘓或EDS。
LUMRYZ於2024年10月16日獲得FDA批准，用於治療小兒白天病和極端睡眠時疲勞，適用於7歲及以上的兒童，在2024年10月16日獲得孤兒藥獨佔權，有效期至2031年10月16日。
LUMRYZ具有盒裝警告作爲中樞神經系統抑制劑，並且具有濫用和誤用的潛力。 LUMRYZ只能通過一項名爲LUMRYZ REMS的風險評估和風險減輕策略的受限計劃提供。在成年人患有嗜睡症的試驗中，所有劑量的LUMRYZ聯合使用最常見的不良反應（發生率 > 大於5%，且高於安慰劑）報告的是噁心、頭暈、遺尿、頭痛，嘔吐。同樣，對接受即時釋放的氧化鈉試驗的小兒嗜睡病患者，最常見的不良反應（發生率≥5%）是噁心、遺尿、嘔吐、頭痛、體重減輕、食慾減退、頭暈和夢遊。和框架。有關詳細信息，請參閱UBS集團報酬報告LUMRYZ具有盒裝警告作爲中樞神經系統抑制劑，並且具有濫用和誤用的潛力。 LUMRYZ只能通過一項名爲LUMRYZ REMS的風險評估和風險減輕策略的受限計劃提供。在成年人患有嗜睡症的試驗中，所有劑量的LUMRYZ聯合使用最常見的不良反應（發生率大於5%，且高於安慰劑）報告的是噁心、頭暈、遺尿、頭痛，嘔吐。同樣，對接受即時釋放的氧化鈉試驗的小兒嗜睡病患者，最常見的不良反應（發生率≥5%）是噁心、遺尿、嘔吐、頭痛、體重減輕、食慾減退、頭暈和夢遊。
關於LUMRYZ™（鹽酸奧西那酯） 用於延長釋放口服懸浮液
LUMRYZ是一種延長釋放的氧化鈉 藥物，在2023年5月1日獲得FDA批准，作爲第一種也是唯一一種治療成人睡病患者猝倒或白天過度嗜睡（EDS）的每晚一次的治療方案。2024年10月16日，LUMRYZ還獲批作爲每晚一次的治療方案，用於7歲及以上患有睡病的患者的猝倒或EDS。
LUMRYZ的FDA批准得到了來自RESt-ON的結果的支持，該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、關鍵的3期試驗，針對患有睡病的成年人。與安慰劑相比，LUMRYZ在三個主要終點指標上表現出了顯著且臨床意義明顯的改善：白天過度嗜睡（MWT），臨床醫師對患者功能的整體評估（CGI-I）和陣攣發作，對於所有三個評估劑量。
隨着2023年5月獲得批准，FDA還爲LUMRYZ在成人中治療因嗜睡症導致的貓aplexy或EDS而授予了7年的孤兒藥獨家權，因爲發現LUMRYZ相對於當前可用的氧酸鹽治療有臨床優勢。具體來說，FDA發現LUMRYZ通過提供一次夜間服用劑量方案，避免夜間醒來以服用第二劑量，在患者護理方面對當前可用的每晚兩次服用氧酸鹽產品做出了重大貢獻。
關於Avadel Pharmaceuticals，plc
avadel pharmaceuticals plc（納斯達克：AVDL）是一家專注於轉化藥物以改善生活的生物製藥公司。我們的方法包括應用創新解決方案開發藥物，以解決患者在當前治療選擇中面臨的挑戰。Avadel的商業產品LUMRYZ，作爲首個且唯一的一次睡前奧士巴酸鈉治療白天癱瘓或睡眠過度症的成人和兒童的藥物，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准。欲了解更多信息，請訪問www.avadel.com。
適應症
LUMRYZ（奧司司酸鈉）緩釋口服懸液是一種處方藥，用於治療7歲及以上患有睡病的患者出現以下症狀：
| · | 肌肉突然無力或癱瘓（癲癇發作） | |
| · | 白天過度嗜睡（EDS） |
重要安全信息
|
警告: 使用LUMRYZ™（奧司他酸鈉）與其他中樞神經系統（CNS）抑制劑一起使用，如用於入睡的藥物，包括阿片類鎮痛藥、苯二氮䓬類藥物、具有鎮靜作用的抗抑鬱藥、抗精神病藥、具有鎮靜作用的抗癲癇藥、全身麻醉藥、肌肉鬆弛劑、酒精或毒品，可能導致嚴重醫療問題，包括呼吸困難（呼吸抑制）、低血壓（低血壓）、警覺度改變（嗜睡）、暈厥（暈厥）和死亡。
LUMRYZ（奧司他酸鈉）的活性成分是γ-羥基丁酸鹽（GHB）的一種形式，屬於受控藥物。濫用或錯誤使用非法的GHB，單獨或與其他中樞神經系統抑制劑（導致警覺度或意識改變的藥物）一起使用，可能導致嚴重副作用。這些副作用包括癲癇發作、呼吸困難（呼吸抑制）、警覺度改變（嗜睡）、昏迷和死亡。如果出現這些嚴重副作用，請立即就醫。
由於這些風險，LUMRYZ僅限處方使用，並通過LUMRYZ REMS 認證藥房提供。您必須參加LUMRYZ REMS 才能獲得LUMRYZ。更多信息請訪問www.LUMRYZREMS.com或致電1-877-453-1029。 |
如果您或您的孩子服用其他藥物、鎮靜劑（引起嗜睡的藥物）、飲酒或患一種罕見的叫做琥乙醛缺乏的問題，請勿服用LUMRYZ。 服用其他睡眠藥物或鎮靜劑（會引起嗜睡的藥物）、飲酒或患一種叫琥乙醛缺乏症的罕見問題時請勿服用。
將LUMRYZ放在安全的地方，以防止濫用和誤用。出售或贈送LUMRYZ可能會傷害他人，並違法。如果您或您的孩子曾經濫用或對酒精、處方藥物或街頭毒品有依賴問題，請告訴您的醫生。
服用LUMRYZ後，任何人都不應該做需要完全清醒或有危險性的事情，包括開車、操作重型機械或駕駛飛機，在服用LUMRYZ後至少六（6）小時內。在了解LUMRYZ對您的影響之前，這些活動不應該進行。
迅速入睡，甚至在站立或從牀上起身時入睡，已導致一些人摔倒受傷，需要住院治療。
LUMRYZ 可能會引起嚴重的副作用，包括以下內容：
| · | 呼吸問題，包括呼吸較慢，呼吸困難和/或在睡覺時出現短暫不呼吸的情況（例如，睡眠呼吸暫停）。那些已經有呼吸或肺部問題的人在服用LUMRYZ時出現呼吸問題的幾率較高。 | |
| · | 心理健康問題，包括混亂，看到或聽到虛假的事物（幻覺），不尋常或令人不安的思維（異常思維），感到焦慮或不安，抑鬱，有自殺念頭或試圖自殺，持續感到疲倦，負罪感或自卑感和注意力難以集中。告訴你的醫生如果你或你的孩子有或有抑鬱症的記錄，或曾試圖傷害自己。立即告訴你的醫生如果你或你的孩子有心理健康問題的症狀或體重或食慾改變。 | |
| · | 夢遊症。夢遊症可能會導致受傷。如果你或你的孩子開始夢遊，請立即告訴你的醫生。 |
告訴您的醫生，如果您或您的孩子正在進行限鹽飲食，或者患有高血壓、心力衰竭或腎臟問題。LUMRYZ含有大量的鈉（鹽），可能不適合您。
LUMRYZ在成人中最常見的副作用包括噁心、頭暈、夜尿牀、頭痛和嘔吐。當您服用更高劑量的LUMRYZ時，您的副作用可能會增加。兒童中最常見的副作用包括 噁心、夜尿牀、嘔吐、頭痛、體重減輕、食慾減退、頭暈和夢遊症。 未按指示服用時，LUMRYZ可能導致身體依賴性和對藥物的渴望。這些不是LUMRYZ所有可能的副作用。
獲取更多信息，請諮詢您的醫生或藥師。如有副作用，請致電醫生進行醫療建議。
鼓勵您將處方藥的負面副作用報告給FDA。訪問www.fda.gov/medwatch，或撥打1-800-FDA-1088。
請查看完整的處方信息，包括警告框。
關於前瞻性聲明的謹慎披露
本新聞稿包含《證券法》第27A條和1933年股票法的第27A條以及1934年證券交易法的第21E條。這些前瞻性聲明涉及我們未來的期望、信念、計劃、戰略、目標、結果、狀況、財務表現、前景或其他事件。這些前瞻性聲明包括但不限於關於LUMRYZ在治療7歲及以上患有嗜睡症的患者的病症病症和過度嗜睡症時的安全性和潛在治療益處，以及市場和處方者對LUMRYZ的偏愛；以及LUMRYZ的兒童孤兒藥獨家權和由此產生的潛在益處的期望。在某些情況下，可以通過使用「將」，「可能」，「可以」，「相信」，「期望」，「期待」，「在正確的軌道上」，「指導」，「預計」，「估計」，「項目」，「下一步」等詞語以及它們的否定形式（如果適用）來識別前瞻性聲明。
公司的前瞻性聲明是基於我們對我們的業務和運營知識範圍內所作出的估計和假設，並且我們認爲是合理的。然而，公司的業務和運營面臨重大風險，因此，不能保證實際結果和公司的業務和運營結果不會與前瞻性聲明中考慮的結果有實質性差異。可能導致公司前瞻性聲明中的實際結果與預期不符的因素包括公司年度報告第I部分第1A項目「風險因素」部分中描述的風險和不確定性，截至2023年12月31日結束的公司十大K表格，該報表於2024年2月29日向證券交易委員會（SEC）提交，並隨後提交給SEC的文件。
前瞻性聲明僅於發表之日起生效，並不是對未來業績的保證。因此，您不應過度依賴前瞻性聲明。除非法律要求，公司不承擔任何公開更新或修訂前瞻性聲明的義務。
投資者聯繫人：
Courtney Mogerley
Josh.Rappaport@precisionaq.com
Courtney.Mogerley@precisionaq.com
(212) 698-8687
媒體聯繫人：
萊斯利·斯坦利
Real Chemistry
lestanley@realchemistry.com
(609) 273-3162