エディタスメディシンは、2024年の目標に向けた進捗状況を発表し、イン・ビボ
プレクリニカルの証明と戦略のアップデートを含む成果を発表 イン・ビボ プレクリニカルのテーマ、および戦略的な更新
達成しました in vivo エディタスメディシンの独自のターゲットLNPを利用した造血幹細胞と前駆細胞の編集の前臨床的なテーマの証明は、革新的な開発の重要な一歩として進んでいます in vivo 鎌状赤血球症およびβ地中海貧血の治療のためのベータの新規な
リニセルの提携やアウトライセンスのプロセスを開始し、リソースを集中させることに in vivo パイプライン開発に注力するため
会社は午後8時00分（東部時間）にデータを発表し、戦略の更新について話し合う予定です 会社主催のウェビナー 今日午前8時00分（東部時間）に
2024年10月22日、マサチューセッツ州ケンブリッジ市 - 臨床段階の遺伝子編集会社であるEditas Medicine, Inc.（Nasdaq：EDIT）は、本日、ヒトの造血幹細胞に編入されたヒトの造血幹細胞を欠いたヒト化マウスにおいて、造血幹細胞（HSPC）と胎児ヘモグロビン（HbF）の編集の優れた証明を達成したことを発表しました。同社はHBG1/2プロモーターの編集レベルが高いものを観察し、臨床的に検証されたアップレギュレーション戦略を活用し、新奇かつEditas独自の標的リポソームナノ粒子（tLNP）製剤を用いた肝臓外組織への投与を行いました。さらに、同社はreni-celの提携または外部ライセンス供与のプロセスを開始したことを含むビジネス開発と財務の最新情報を提供しています。 前臨床概念のヘマトポエティック幹細胞と胎児ヘモグロビン誘導の概念の証明を人間化マウスにて達成しました。 in vivo Nasdaq: EDIT）臨床遺伝子編集会社が、ヒト化マウスにおいて造血幹細胞を編集し、胎児ヘモグロビンを誘導する事前臨床概念を達成しました。同社は肝臓外組織へのtLNP製剤を使用したクリニカルに検証されたアップレギュレーション戦略を活用してHBG1/2プロモーターを高いレベルで編集しました。同社はまた、reni-celを提携または外部ライセンス供与するプロセスを開始したことを含むビジネス開発と財務の最新情報も提供しています。
「望ましい、外肝以外のターゲットセルタイプにおける先行臨床的概念の達成は、肝臓外で機能する当社の特許Editas LNPを利用して配信されることで、私たちが新型かつ最高クラスの遺伝子編集医薬品を開発する明確な道筋を示しています」 in vivo 遺伝子編集医薬品の開発リーダーであるベータサラセミアやβ型地中海貧血症の治療のための可能性のある最初で最高クラスの医薬品を開発するために利用される当社の特許Editas LNPを使用した、肝臓外で機能する所望の予備臨床概念の達成は、私たちに確固たる進捗をもたらしています in vivo Editas Medicineの社長兼最高経営責任者であるGilmore O’Neill万.b.万.m.Sc.は、「私たちの具体的な進捗に大変満足しています。私たちは長期ビジョンを追求し、機能性の上昇に向けて進んでいます。今後の展望はリーダーであることです」 in vivo 新規買観点に向けながら進んでおり、セルゲノムのデザインの変更と組み合わせる新しい編集技術に焦点を当てていきます in vivo 遺伝子編集をプログラム可能にし、具体的には、新規買を超えた臨床前概念を達成する。 in vivo スケジュールよりも前に臨床前の概念の証明を達成する。
オニール博士は次のように付け加えました。「同時に、私たちはレニセルの開発を続けながら、資本の最適な使用に重点を置いています。 インビボ パイプラインとビジョン、そして未来への地図。その一環として、鎌状赤血球症とベータサラセミアの治療薬として潜在的にクラス最高の細胞療法であるレニセルを商業化に向けて最も効率的に進め、最終的に必要としている患者に届ける機会を頻繁に評価しています。私たちは、患者と株主の両方にとって最良の選択肢は、グローバルパートナーやアウトライセンスなどの代替案を探すことだと考えています。これにより、さらなる発展が可能になり、最終的には
別のパーティーと共同でのレニセルの商品化は、2025年にかなりの費用削減を可能にしました。
イン・ビボ 証明のテーマデータハイライト
•高度に競争力のあるレベルを達成しました。 in vivo 造血幹細胞および前駆細胞（HSPC）の編集において、新しい、Editasが所有する標的脂質ナノ粒子（t-LNP）を利用し、ヒト化マウスモデルにおける臓器外組織への送達に成功しました。このモデルは、ヒトの造血幹細胞を移植したマウスです。
•ヘマトポエティック幹細胞をターゲットにする戦略とtLNPの製剤最適化を利用して、一回の投与後にHSPCでの編集レベルを29%に設定しました。
•会社の独自のtLNP処方を用いた編集が、HbF誘導の機能的結果となり、1か月でホストに住むHbFを発現する人間の赤血球（平均20%）が存在することが示された。
•このレベルの in vivo 1回の投与後のヒト化マウスモデルでの編集は、補体や公共ドメインのデータに対して非常に競争力のあるデータセットをなし、鎌状赤血病やβ地中海貧血の治療薬の開発にとって重要です。 in vivo 鎌状赤血病やβ地中海貧血の薬の開発において、1回の投与後のヒト化マウスモデルでのこのレベルの編集は、公共ドメインのデータに比べて非常に競争力のあるデータセットを構成しています。
エクスビボ 血色素病
•重症の鎌状赤血球症（SCD）用のReni-cel（renizgamglogene autogedtemcel、以前はEDIt-301）
・2024年12月7日から10日に、アメリカ血液学会（ASH）年次総会および展示会で、RUBY試験において具体的なセルマセル患者の臨床データセットを提示する予定です。
・過去に開示されていたように、当社はSCDのRUBY試験の第1/2/3相の思春期および成人コホートの登録を完了しました。
・初期の思春期コホート患者向けの医薬品製造。
・会社は引き続きRUBY試験の成人患者に投薬し、これまでに28人の患者に投薬しています。
•輸血依存性β地中海貧血（TDT）のためのReni-cel
・2024年末までにEdiTHAL試験から追加の臨床データを発表する予定です。
・会社はTDtのEdiTHAL試験の成人コホートの登録を完了し、引き続き患者に投与を行っています。
その他の企業のハイライト
•2024年10月3日、エディタスメディシンは、バーテックスとのCas9ライセンス契約に基づく会社への支払い金やその他の支払いの売却を発表しました
エディタスメディシンは、DRIヘルスケア信託（DRI）の完全子会社に、5,700万ドルの前払い現金で製薬品を売却しました。前払い現金は、エディタスメディシンに非希釈性資本をもたらし、さらなるパイプライン開発や関連する戦略的優先事項を可能にします。
•会社は2024年第3四半期を約26500万ドルの現金、現金同等物、および有価証券で終了しました。DRIからの前払い現金支払いを受け取った後、約32000万ドルになります。
•会社は、世界をリードする独立系の銀行であるMoelis & Company LLCを起用し、reni-celの提携先やアウトライセンス先を決定する世界的なプロセスを主導することになりました。
このウェビナーを踏まえ、会社は来月第3四半期の財務結果を発表する際に会議のコールを開催する予定はありません。
ウェビナープレゼンテーションの詳細:
会社のウェビナープレゼンテーションのライブ配信とアーカイブされたウェビナーは、この ウェビナー リンク、または会社のウェブサイトの「投資家」セクションのページを通じてアクセスできます。 エベント＆プレゼンテーション
ウェビナーのリプレイは、エディタスメディシンのウェブサイトの投資家向けセクションで、ウェビナーの終了後にご覧いただけます。https://www.editasmedicine.com/.
レニズガムグロジンオートゲンテムセル（レニセル）について
以前はEDIT-301として知られていたReni-celは、重症鎌状赤血球症（SCD）と輸血依存性ベータサラセミア（TDT）の治療薬として研究中の実験的な遺伝子編集薬です。レニセルは患者由来のCD34で構成されています+ ガンマグロビン遺伝子で編集された造血幹細胞と前駆細胞（HBG1 そして HBG2）天然に存在する胎児ヘモグロビン（HbF）誘導変異が存在するプロモーターは、新規で独自の高効率で特異的な遺伝子編集ヌクレアーゼであるAscas12aによるものです。レニセルCD34由来の赤血球+ 細胞は胎児のヘモグロビン産生の持続的な増加を示し、重度のSCDとTdTを患っている人々に、1回限りの持続的な治療効果をもたらす可能性があります。
Editas Medicineについて
エディタスメディシンは臨床段階の遺伝子編集会社であり、CRISPR/Cas12aおよびCRISPR/Cas9ゲノム編集システムの力と可能性を世界中で重症の疾患を持つ人々のための治療の堅実なパイプラインに翻訳することに焦点を当てています。エディタスメディシンは幅広い疾患のための変革的で持続的な精密ゲノム医薬品を発見し、開発し、製造し、商業化することを目指しています。エディタスメディシンは、広域研究所のCas12a特許権エステートおよび広域研究所とハーバード大学のCas9特許権エステートを人間の医薬品のための独占的なライセンス保有者です。最新の情報や科学的なプレゼンテーションについては、以下をご覧ください。 www.editasmedicine.com.
Forward-Looking Statements
This press release contains forward-looking statements and information within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. The words ‘‘anticipate,’’ ‘‘believe,’’ ‘‘continue,’’ ‘‘could,’’ ‘‘estimate,’’ ‘‘expect,’’ ‘‘intend,’’ ‘‘may,’’ ‘‘plan,’’ ‘‘potential,’’ ‘‘predict,’’ ‘‘project,’’ ‘‘target,’’ ‘‘should,’’ ‘‘would,’’ and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words. Forward-looking statements in this press release include statements regarding the Company’s intent to partner or out-license reni-cel and any benefits resulting therefrom, the initiation, timing, progress and results of the Company’s preclinical and clinical studies and its research and development programs, the timing for the Company’s receipt and presentation of data from its clinical trials and preclinical studies, including presenting additional clinical data from the RUBY trial at the ASH Annual Meeting and Exposition and from the EdiTHAL trial by year-end 2024, the potential of, and expectations for, the Company’s product candidates, including any in vivo gene edited medicines the Company may develop, and the Company’s expectations regarding cash runway. The Company may not actually achieve the plans, intentions, or expectations disclosed in these forward-looking statements, and you should not place undue reliance on these forward-looking statements. Actual results or events could differ materially from the plans, intentions and expectations disclosed in these forward-looking statements as a result of various important factors, including: uncertainties inherent in the initiation and completion of preclinical studies and clinical trials, including the RUBY and EdiTHAL trials, and clinical development of the Company’s product candidates, including reni-cel; availability and timing of results from pre-clinical studies and clinical trials; whether interim results from preclinical studies and clinical trials will be predictive of the final results of the study or trial or the results of any future clinical trials; expectations for regulatory approvals to conduct trials or to market products; and availability of funding sufficient for the Company’s foreseeable and unforeseeable operating expenses and capital expenditure requirements. These and other risks are described in greater detail under the caption “Risk Factors” included in the Company’s most recent Annual Report on Form 10-K, which is on file with the Securities and Exchange Commission, as updated by the Company’s subsequent filings with the Securities and Exchange Commission, and in other filings that the Company may make with the Securities and Exchange Commission in the future. Any forward-looking statements contained in this press release speak only as of the date hereof, and the Company expressly disclaims any obligation to update any forward-looking statements, whether because of new information, future events or otherwise.
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