editas medicine宣布取得2024年目标进展，包括达成 体内 概念板块的临床前验证和战略更新
，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 利用Editas Medicine的专有靶向LNP作为开发新型治疗方法的关键步骤，对造血干细胞和祖细胞进行临床前概念证明 ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 治疗镰状细胞病和β地中海贫血的方法
发起合作或外让Reni-cel，并集中资源于 体内管线开发
公司将于当天上午8:00举行数据发布会并讨论战略更新 由公司赞助的网络研讨会 ET上午8:00
马萨诸塞州剑桥，2024年10月22日 – Editas Medicine，Inc.（纳斯达克：EDIT），一家临床阶段的基因编辑公司，今日宣布取得了 体内幼年血液干细胞和前体细胞（HSPC）编辑以及胎儿血红蛋白（HbF）在移植了人类血液干细胞且缺乏自身血液细胞的人类化小鼠中的临床前概念证明。公司观察到HBG1/2启动子的高水平编辑，利用我们临床验证的上调策略，利用一种新颖的和Editas专有的靶向脂质纳米粒（tLNP）配方进行体外组织传递。公司还提供业务发展和财务更新，包括公司已启动与合作伙伴或转让reni-cel 的流程。
“实现 在活体中 使用在肝脏外起作用的专有Editas LNP对所需的肝外靶细胞类型进行临床前概念验证，这使我们走上了开发可能首创和同类最佳的靶细胞类型的明确道路 在活体中 用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血的基因编辑药物。” Editas Medicine总裁兼首席执行官Gilmore O'neillvan.b.wan.m.sc. 说。“我对我们在以下方面的具体进展感到高兴 在活体中 在我们朝着成为领导者的长期愿景迈进的过程中，功能上调 在活体中 可编程基因编辑，特别是实现 在活体中 提前进行临床前概念验证。”
奥尼尔博士补充说：“同时，我们专注于资本的最佳使用，继续开发reni-cel，投资于我门的管线和愿景，并规划未来。作为这一关注的一部分，我们经常评估机会，以最有效地推进reni-cel，这是一种治疗镰状细胞病和β地中海贫血的潜在一流细胞疗法，朝着商业化迈进，最终将其交付给有需要的患者。我们相信，对患者和股东来说，最佳选择是寻找另一种选择，比如一个全球合作伙伴或出许可，这将允许进一步发展，并最终 ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 将其交付给有需要的患者。我们相信，对患者和股东来说，最佳选择是寻找另一种选择，比如一个全球合作伙伴或出许可，这将允许进一步发展，并最终
与另一方合作或由其实现腾讯商业化，这将使我们能够在2025年大幅减少支出。
体内 概念板块数据重点
•达到了高度竞争水平的 ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 利用一种新颖的、Editas专有的靶向脂质纳米粒子（t-LNP），在人类化小鼠模型中实现造血干细胞和祖细胞（HSPC）的编辑，这些小鼠移植携带人类造血干细胞。
•通过利用造血干细胞定位策略和tLNP配方优化，在单剂后在HSPCs中实现了29%的编辑水平。
•进一步证明，使用公司自有的tLNP配方进行编辑导致HbF诱导的功能结果，表现为在一个月内寄主内存在HbF表达的人类红细胞（平均20%）。
•这种水平的 ，为抑郁症、焦虑症和其他沉思性障碍提供了有前景的新疗法。 在仅一剂后的人性化小鼠模型中进行编辑，相对于公共领域中的数据，构成了一个高度具有竞争力的数据集，用于发展 体内镰刀细胞病和β地中海贫血的药物。
离体 血红蛋白病
•Reni-cel（前称renizgamglocene autoglobtemcel，之前是EDIt-301），用于严重镰状细胞贫血（SCD）
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。预计将在2024年12月7日至10日在美国血液学会（ASH）年会上展示RUBY试验中对镰状细胞病患者进行了相当丰富的临床数据，并有相当的临床随访。
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。公司已完成镇痛病室进入患者报道登记
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。为初始的青少年队列患者制造药品。
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。公司继续为RUBY试验中的成年患者进行剂量给药，迄今为止已为28名患者进行了给药。
•Reni-cel 用于依赖输血的β地中海贫血（TDT）
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。计划在2024年年底前展示EdiTHAL试验的额外临床数据。
◦控制支出，同时继续在我们认为对长期成功至关重要的领域进行投资。公司已完成EdiTHAL试验的成年队列招募，继续为患者施予剂量。
其他公司亮点
•2024年10月3日，editas medicine宣布出售其与vertex签订的Cas9许可协议项下的某些未来许可费和其他支付。
向DRI Healthcare Trust（DRI）的全资子公司出售了5,700万美元的现金。这笔前期现金付款为editas medicine带来了非稀释性资本，有助于进一步推动管线开发和相关战略重点。
•公司于2024年第三季度结束时，现金、现金等价物和可变现证券约为26500万美元，或在收到DRI预付现金付款后约为32000万美元。
•公司已聘请领先的全球独立投资银行Moelis & Company LLC，来领导全球流程，寻找合作伙伴或进行许可转让reni-cel。
鉴于本次网络研讨会，公司计划在下个月公布2024年第三季度财报时不举行电话会议。
网络研讨会演示详情：
公司的网络研讨会直播和存档将通过此链接进行访问 网络研讨会链接，或通过 网络广播将通过Udemy的投资者关系网站的“活动与演示文稿”部分直播。 公司网站“投资者”部分的这个页面。
网络研讨会结束后，您可以在Editas Medicine网站的投资者部分找到网络研讨会的重播。https://www.editasmedicine.com/.
关于renizgamglogene autogedtemcel （reni-cel）
Reni-cel，原名EDIt-301，是一种实验性的基因编辑药物，用于治疗严重的镰状细胞病（SCD）和依赖输血的β-地中海贫血（TDT）的调查。Reni-cel由患者来源的CD34+ 造血干细胞和祖细胞 edited at the gamma globin gene（ HBG1和页面。HBG2）启动子上，这是自然产生的胎儿血红蛋白（HbF）诱导突变所在地，由AsCas12a，一个新颖、专有、高效、特异的基因编辑核酸酶编辑。从reni-cel CD34衍生的红细胞+ 电芯表现出胎儿血红蛋白生成的持续增加，这有潜力为患有严重镰状细胞病和β地中海贫血的人们提供一次性、持久的治疗益处。
关于Editas Medicine
作为一家临床阶段的基因编辑公司，Editas Medicine致力于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为全球危重疾病患者的强有力治疗方法，并发现、开发、制造和商业化广泛的疾病类别的转化性、持久性、精确基因组药物。Editas Medicine是Broad Institute的 Cas12a专利组合和Broad Institute和哈佛大学的Cas9 专利组合的人类药品的独家许可证持有人。有关最新信息和科学报告，请访问。
作为一家处于临床阶段的基因编辑公司，editas medicine专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为一系列针对全球严重疾病患者的治疗方案。editas medicine旨在发现、开发、制造和商业化一类广泛疾病的转化、持久、精准基因组医药。editas medicine是Broad Institute的Cas12a专利资产和Broad Institute与哈佛大学的Cas9专利资产的人类药物独家许可方。有关最新信息和科学演示，请访问 www.editasmedicine.com.
前瞻性声明
本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法》的前瞻性声明和信息。‘‘预期’’，‘‘相信’’，‘‘继续’’，‘‘可能’’，‘‘估计’’，‘‘期望’’，‘‘打算’’，‘‘5a00’’，‘‘计划’’，‘‘潜在’’，‘‘预测’’，‘‘项目’’，‘‘目标’’，‘‘应该’’，‘‘将’’等类似表达旨在识别前瞻性声明，尽管并非所有前瞻性声明都包含这些识别词。本新闻稿中的前瞻性声明包括关于公司有意与reni-cel建立合作伙伴关系或出许可证，以及由此产生的任何好处，公司进行的临床前和临床研究以及其研发计划的启动、时间、进展和结果，公司从临床试验和临床前研究中收到和展示数据的时间，包括在ASH年会及展览上展示RUBY试验的额外临床数据，并在2024年底前展示EdiTHAL试验的数据，公司的产品候选药物的潜力和期望，包括公司可能开发的基因编辑药物，以及公司关于现金计划的期望。公司可能实际上无法实现这些前瞻性声明中披露的计划、意图或期望，您不应过度依赖这些前瞻性声明。实际结果或事件可能会因各种重要因素而与这些前瞻性声明中披露的计划、意图和期望有实质性差异，包括：临床前试验和临床试验的启动和完成，包括RUBY和EdiTHAL试验，以及公司产品候选药物（包括reni-cel）的临床研发的不确定性；临床前研究和临床试验结果的可用性和时间；临床前研究和临床试验的中期结果是否能预示研究或试验的最终结果或将来任何临床试验的结果；预期获得进行试验或上市产品的监管批准；以及可用资金是否足以支付公司可预见和不可预见的营业费用和资本支出需求。这些及其他风险在公司最新年度10-k表格中“风险因素”栏下有更详细的描述，该表格已备案于证券交易委员会，由公司随后向证券交易委员会提交的文件进行更新，以及公司将来可能向证券交易委员会提交的其他文件中。本新闻稿中包含的前瞻性声明仅适用于本日期，公司特此声明无义务更新任何前瞻性声明，无论是因为新信息、未来事件还是其他原因。 体内基因编辑药物中国公司可能开发的所有前瞻性声明和信息，以及公司对现金运营时间的期望。公司可能无法实现这些前瞻性声明中披露的计划、意图或期望，您不应过度依赖这些前瞻性声明。实际结果或事件可能会因各种重要因素而与这些前瞻性声明中披露的计划、意图和期望有实质性差异，包括：临床前研究和临床试验的启动和完成，包括RUBY和EdiTHAL试验，以及公司产品候选药物（包括reni-cel）的临床研发的不确定性；临床前试验和临床试验结果的可用性和时间；临床前试验和临床试验的中期结果是否能预示研究或试验的最终结果或将来任何临床试验的结果；预期获得进行试验或上市产品的监管批准；以及是否有足够资金可支付公司可预见和不可预见的营业费用和资本支出需求。 这些及其他风险在公司最新年度10-k表格中‘风险因素’栏下有更详细描述，该表格已备案于美国证券交易委员会，由公司随后向美国证券交易委员会提交的文件进行更新，以及公司将来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中。本新闻稿中包含的前瞻性声明仅准确至本日期，公司明确否认有义务更新任何前瞻性声明，无论是因为新信息、未来事件或其他原因。
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