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第99.1展示文本


ocuphire pharma宣布收购Opus遗传学
 
收购将打造一个专注于罕见遗传性视网膜变性基因治疗的领先临床阶段公司
 
新的OPGx-LCA5 1/2期6个月数据表明在早发性视网膜退变中的安全性和视觉改善
 
预计2025年下半年将发布LCA5儿童患者和BEST1患者的额外临床数据
 
LYNX-2第3期试验，针对光线暗淡中有障碍的患者使用0.75%氯胺酮眼用溶液，将于2025年第1季度发布头等数据
 
VEGA-3第3期试验，针对老视症使用0.75%氯胺酮眼用溶液，将于2025年上半年发布头等数据
 
公司将寻找战略合作伙伴，继续开发APX3330，这是用于治疗非增殖性糖尿病视网膜病的口服小分子Ref-1抑制剂。
 
预计现金储备将延至2026年
 
讨论收购事宜的电话会议将于今天下午4:30点进行。

密歇根州法明顿希尔斯，2024年10月22日（环球新闻社）-ocuphire pharma公司（纳斯达克：OCUP）是一家临床阶段眼科生物制药公司，专注于开发和商业化治疗视网膜和屈光眼疾病患者的疗法，今天宣布全股票收购Opus Genetics公司，该公司是一家专注于遗传性视网膜疾病的临床阶段基因疗法公司。该合并创立了一家致力于成为遗传性视网膜疾病基因疗法开发领导者的变革性生物技术公司。作为合并的一部分，合并后的公司将于2024年10月23日起更名为Opus Genetics公司，并于2024年10月24日起在纳斯达克交易所以“IRD”为标的进行交易。

“Opus Genetics为遗传性视网膜疾病患者创造了一系列具有变革性的疗法，在早期数据表现出前景良好。这是一个推动这些治疗方案快速发展的机会，2025年为合并公司设立了四个重要的临床里程碑，”George Magrath博士表示，他将继续担任合并公司的首席执行官。“我们对新的LCA5六个月概念验证数据感到鼓舞，显示出三名患有晚期疾病的患者中有三名获得了视觉改善，并且很高兴能汇聚一支在潜在开创性基因疗法开发方面拥有深厚专业知识的领导团队。我们期待着继续取得进展，创造价值，并共同改善患者的预后。”
 
Opus Genetics前总裁兼首席执行官、新合并公司总裁Ben Yerxa博士说：“利用ocuphire团队在后期眼科药物开发和监管批准方面的经验和资源，我们相信我们有能力加速我们针对遗传性视网膜疾病的潜在变革性基因疗法管线。”

我们认为这笔交易对全球患有遗传性视网膜疾病患者来说是一次胜利，我们期待高效推进我们的结合管线。

这家合并公司现在拥有一个扩大的管线，其中包括来自其基于腺相关病毒（AAV）基因治疗组合的多个引人注目的资产，目前正在为遗传性视网膜疾病开发，以及正在评估用于老花眼和角膜矫正术后的暗适光（有时称为DLD）视力障碍的盐酸费托拉明眼科溶液0.75%。由于APX3330的资本需求和发展时间表，这是一种口服小分子Ref-1抑制剂，用于治疗非增生性糖尿病视网膜病，该公司将寻求战略合作伙伴推进晚期糖尿病视网膜病项目的临床开发，并将将其现有资源重定向到已收购的基因治疗项目。

最先进的基因疗法候选药物OPGx-LCA5正在开发用于治疗LCA5，这是一种早发性视网膜退化疾病，并且正在进行开放标签、剂量递增的1/2期临床试验。该试验已显示早期的临床概念验证，在试验中参加的三名成年患者中有三名展现出视力改善的新的六个月数据，每位患者均患有晚期疾病。

Opus Genetics科学联合创始人Jean Bennett博士在评论中表示：“晚期疾病患者获得这种疗效的水平令人振奋，并支持OPGx-LCA5一次性治疗的潜力，这对于经历了毁灭性视力丧失并且没有其他治疗选择的个体可能产生深远的影响。”

第一批儿童患者的1/2期试验预计将在2025年第一季度开始招募，首批数据预计将在2025年第三季度公布。由于该项目已获得美国食品和药物管理局（FDA）的罕见儿科疾病认定和孤儿药品认定，OPGx-LCA5将有资格在生物制品许可申请（BLA）获批时获得优先审查券。

本次交易前均曾在Opus Genetics董事会任职的Bennett博士、Yerxa博士和Adrienne Graves博士将加入合并公司的董事会。Bennett博士是Opus Genetics的科学联合创始人，曾是Spark Therapeutics的科学创始人。她是最早使用病毒载体将转基因递送至视网膜特定细胞的研究者之一，并领导了首个证明眼科基因治疗潜在性的团队。Yerxa博士共同创立了Opus Genetics，并且曾是Foundation Fighting Blindness的前首席执行官，主持了Foundation Fighting Blindness的视网膜退行性（RD）基金的建立。他在生物技术和眼科药物研发领域拥有逾30年经验，能将有前景的研究成果转化为临床里程碑和治疗方案。Graves博士是Santen Inc.的前首席执行官，曾担任Iveric Bio主席，目前担任RD基金的董事长。
 
合并公司的预期现金储备延长至2026年，在此期间，公司期待儿童患者在OPGx-LCA5第1/2期试验、OPGx-BEST1第1/2期试验的首批患者、LYNX-2第3期试验以及VEGA-3第3期试验中发布临床数据。LYNX-2第3期试验招募处于低光条件下视力下降的患者，这些患者进行了角膜屈光手术，而VEGA-3第3期试验针对老花进行招募，预计分别于2025年第一季度和上半年公布头条数据。

收购条款
 
与收购相关，Ocuphire发行了520万股普通股和1.41万股可转换优先股给Opus Genetics的现有股东。可转换优先股将在公司2025年4月年度股东大会上获得股东批准后，转换为普通股。发行后，Ocuphire的原股东将约占合并公司全面摊薄资本的58%，而Opus Genetics的原股东将约占合并公司全面摊薄资本的42%。

Leerink Partners担任Ocuphire的独家财务顾问。Sidley Austin LLP担任Ocuphire的法律顾问。Smith Anderson担任Opus Genetics的法律顾问。

投资者电话会议

管理层将于今天下午4:30举行电话会议和带有幻灯片的网络研讨会，讨论收购事宜。拨入详情如下：

投资者拨打
1-877-407-0792
国际投资者拨打
1-201-689-8263
会议ID
13749219

Call me™：参与者可以使用上述宾客拨入号码，并由运营商接听，或单击Call me™链接立即访问该事件。Call me™链接将在预定开始时间的15分钟前激活。 CALL ME LINK
 
网络直播链接：点击此处

通话存档将在公司企业网站上保留90天。

关于公司
 
该公司是一家临床阶段的眼科生物制药公司，开发治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）患者的治疗方案，以及治疗其他视网膜和屈光不正的治疗方案。其产品线包括基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗，用于治疗导致不同形式的最佳窗病、先天性白内障和视网膜色素变性的基因突变。该公司最先进的基因治疗项目旨在治疗LCA5基因突变，该基因编码Lebercilin蛋白，目前正接受阶段1/2的开放标签剂量递增试验，初步数据令人振奋。产品线还包括0.75%苯托拉明眼科溶液，一种非选择性α-1和α-2肾上腺能拮抗剂，用于减小瞳孔大小，以及APX3330，一种新型小分子Ref-1抑制剂，用于减缓非增殖性糖尿病视网膜病变的进展。0.75%苯托拉明眼科溶液目前正在进行用于老视和昏暗（昏暗光线）视力障碍的第3阶段试验。
 
 
前瞻性声明

本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法案》相关规定的前瞻性声明。此类声明包括但不限于
关于我们现金储备、临床试验数据以及未来招募的期望、额外适应症的生产线、潜在增长预期，以及关于收购Opus Genetics并进行整合后的期望，包括将他们的临床资产组合整合到我们现有组合中以及我们在基因治疗治疗方面的联合关注的声明。

这些前瞻性声明涉及我们、我们的业务前景和运营结果，并受到许多因素和事件所构成的一定风险和不确定性的影响，这些因素和事件可能导致我们的实际业务、前景和运营结果与此类前瞻性声明所预期的有实质性差异。可能导致或有助于产生这种差异的因素包括但不限于《Ocuphire年度报告在表10-k中》所描述的“风险因素”部分。读者被警告不要过分依赖这些前瞻性声明，这些声明仅在本报告的日期发表。在某些情况下，您可以通过以下词语识别前瞻性声明：“预期”，“相信”，“持续”，“可能”，“估计”，“期望”，“打算”，“目标”，“可能”，“进行中”， “计划”，“潜在”，“预测”，“项目”，“应该”，“将”，“将”或这些术语的否定形式或其他可比较的术语，尽管并非所有前瞻性声明都包含这些词语。我们无需修改任何前瞻性声明以反映随后可能出现的事件或情况。
 
这些前瞻性声明基于我们目前的期望并涉及可能永远不会实现或可能被证明不正确的假设。由于各种风险和不确定性的影响，实际结果和事件的时间可能会与这些前瞻性声明中预期的有实质性差异，这些风险和不确定性包括但不限于：
 

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监管提交和临床前和临床试验的成功和时间，包括招募和数据读数；
 

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监管要求或发展；


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与临床试验设计和监管途径相关的变更或出乎意料的事件；


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招募临床试验患者方面的延迟或困难；


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激烈的竞争和快速的技术变革；
 

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我们的销售和营销基础设施的开发；
 

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未来的收入损失和盈利能力；
 

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我们相对较短的运营历史；


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资本资源要求的变化；


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与我们无法获得足够的资本继续推进其产品候选品和临床前计划相关的风险;


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国内和全球立法、监管、政治和经济发展；


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员工不端行为


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市场机会和认可的变化


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依赖第三方；
 

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未来可能存在产品责任和证券诉讼风险


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系统故障、意外事件或网络事件风险


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与我们的信贷额度安排相关的大量股票发行可能存在风险


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我们与合作伙伴或其他许可安排之间的风险可能无法促进产品候选品的商业化或市场接受;


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我们的普通股未来可能会出现波动


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实现Opus Genetics收购预期好处的能力;


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成功执行基因疗法临床项目并从基因疗法开发中预测的预期商业价值变化的能力;


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任何产品候选品的商业化成功和时间安排;


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获取和维护我们的知识产权。

上文对可能导致实际事件与预期不符的重要因素的审查不应被视为穷尽。 读者们被敦促仔细阅读并考虑我们在本报告和我们向证券交易委员会提交的其他报告中披露的各种信息，告知感兴趣方可能影响我们业务的风险和因素。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅表明其发表之日。我们不承担更新此类陈述以反映发生在其发表之日后的事件或情况的义务。

联系方式

公司
投资者关系
Nirav Jhaveri万.b.A.
首席财务官
ir@ocuphire.com
Corey Davis，博士。
生命科学顾问
cdavis@lifesciadvisors.com

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