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第99.1展示文本

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marinus pharmaceuticals宣布来自顶部线结果 第3期口服Gabaxolone治疗结节性硬化症的TrustTSC试验 并开始探索战略替代方案的过程

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试验未达到主要终点 28天TSC相关癫痫发作频率的百分比变化(p=0.09)未显示出ganaxolone比安慰剂响应率略高

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在TrustTSC中，Ganaxolone通常能够良好耐受，并且安全性与以往临床试验一致

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成本降低活动正在进行中

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Marinus已委托巴克莱银行作为顾问，协助评估战略选择

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宾夕法尼亚州拉德纳– 2024年10月24日– marinus pharmaceuticals， Inc. (纳斯达克: MRNS), 一家致力于开发创新治疗药品以治疗癫痫症的药品公司，今天宣布 转换契约视为有效的公证契约。 3期TrustTSC试验评估用于治疗与结节性硬化症（TSC）相关的癫痫的口服甘萨洛醇在儿童和成人中的应用未达到百分比改变28天TSC相关癫痫的主要终点 频率。 虽然减少癫痫发作频率有利于甘萨洛醇组，但主要终点未达到统计学意义。

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“As the first controlled trial in TSC that allowed enrollment of patients taking a range of concomitant antiseizure medications, which included mTOR inhibitors and cannabidiol, these data represent a significant advancement in our understanding of the use of ganaxolone with other standard of care treatments,” said Scott Braunstein万.D., Chairman and Chief Executive Officer of Marinus. “We are disappointed that the results of the TrustTSC trial are not likely to be sufficient for an sNDA filing. We are deeply grateful for the contributions of the clinical trial investigators, patients, and caregivers whose support and participation made the study possible.”

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TrustTSC (NCT05323734) was a global Phase 3 randomized, double-blind, placebo-controlled clinical trial of adjunctive oral ganaxolone treatment in children and adults with TSC-related epilepsy (n=129).

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总收入数据显示：

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marinus pharmaceuticals将继续支持并投资于ZTALMY的商业增长^® (ganaxolone)口服悬浊液CV已获得FDA批准，用于治疗与癫痫有关的抽搐

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两岁及以上患者的 CDKL5 缺乏症，超过 200 名患者正在接受治疗。

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由于TrustTSC的结果，Marinus停止了进一步的加那唑酮临床开发，并正在采取其他措施降低成本，包括裁员。该公司还开始了探索战略替代方案的进程，目标是为股东实现价值最大化。马里努斯已聘请巴克莱银行担任顾问，以协助审查其战略替代方案。无法保证探索战略备选方案会导致任何协议或交易，也无法保证任何此类协议或交易的时间安排。除非Marinus董事会批准了最终行动或以其他方式确定进一步披露是适当或法律要求的，否则Marinus不打算讨论或披露有关探索战略替代方案的进一步进展。

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关于 TrustTSC 试用版

trustTSC (NCT05323734）是一项全球性3期随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，对患有TSC相关癫痫的儿童和成人进行辅助口服加那索龙治疗。该试验包括四周的基线期，然后是为期16周的双盲治疗阶段，其中包括28天的滴定期和12周的维持期。然后，参与者有机会进入正在进行的长期开放标签延期。主要终点是28天TSC相关发作频率的百分比变化。TrustTSC在美国、西欧、加拿大、以色列、澳大利亚和中国注册了参与者。要获得资格，参与者必须对发作控制不力，并且之前至少接受过两种抗癫痫药物的治疗。

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关于结节性硬化症复合物

结节性硬化症复合体（TSC）是一种罕见的多系统遗传性疾病，由结节性硬化症的遗传突变引起TSC1基因或TSC2基因。它通常以非癌性肿瘤、皮肤异常和严重的神经系统表现为特征，包括难治性发作和神经发育迟缓。这种疾病是遗传性癫痫的主要原因，通常发生在生命的第一年，要么是局灶性发作，要么是婴儿痉挛。尽管该疾病的表型可能变化极大，但多达90％的TSC患者可以看到诸如癫痫之类的神经系统表现。

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关于 ZTALMY^®（加那唑酮）口服混悬液
ZTALMY（ganaxolone）是一种神经活性类固醇 GABA_一个受体调节剂，作用于大脑中已知具有抗癫痫作用的特征明确的靶标。它是一种处方药，已获得美国食品药品监督管理局和欧盟委员会的批准，适用于相应的 CDKL5 缺乏症患者。

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美国处方信息适用于 ZTALMY^®（加那唑酮）口服混悬液CV。

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欧盟产品特性摘要用于 ZTALMY。

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关于马里纳斯制药 

Marinus 是一家处于商业阶段的制药公司，致力于开发癫痫发作障碍的创新疗法。该公司的产品 ZTALMY^® （ganaxolone）口服混悬液CV是美国食品药品管理局批准的处方药，于2022年在美国推出。

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有关更多信息，请访问 www.marinuspharma.com和我们一起Facebook, LinkedIn和页面。X.

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前瞻性声明

在本新闻稿中包含的描述马里纽斯的陈述并非关于历史事实的说明，而是表达了管理层根据1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款所持有的当前信念和期望的前瞻性陈述。诸如"可能"、"将"、"期待"、"预计"、"估计"、"意图"、"相信"等表达（以及提到将来事件、状况或情况的其他词语或表达）旨在识别前瞻性陈述。本新闻稿中包含的前瞻性陈述示例包括但不限于我们对于审查和探索战略选择以及它们可能对股东价值的影响的期望；我们计划减少成本以延长我们的资源；我们对公司未来业务运营的期望，包括我们的研发和商业化活动；以及关于未来事件的其他陈述。

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本新闻稿中的前瞻性陈述涉及相当多的风险和不确定性，可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的结果显著不同。此类风险和不确定性包括但不限于：探索战略选择可能不会导致任何明确交易或增强股东价值，并且可能造成分心或不确定性，可能对我们的业务运营或投资者认知产生不利影响；对于未来成本和费用的不确定性；马里纽斯能否继续作为持续关注而存在的公司；马里纽斯能否保持与其债务契约的合规性，以及实施这一合规性的风险和不确定性；ZTALMY的出乎意料的市场接受程度、支付方覆盖范围或未来处方和所产生的收入；定价和报销过程可能耗时，可能推迟ZTALMY在一个或多个欧洲国家的商业化；我们依赖于Orion根据独家合作协议在欧洲推广ZTALMY；FDA或其他监管机构对我们的产品采取的出乎意料的行动；竞争状况和患者接受ZTALMY治疗后的出乎意料的不良事件或结果；公司的现金及现金等价物可能不足以支持其预期的经营计划时间长；我们能否在FDA要求的额外后市研究的要求时间内达到遵守；公司产品市场的规模和增长潜力，以及公司服务这些市场的能力；公司对支出、未来收入、资本需求以及额外融资的可用性和需求的期望、预期和估计；产品的制造和供应方面的延迟、中断或失败；公司获取额外资金支持其计划的能力；以及公司保护其知识产权的能力。本列表并不详尽，这些以及其他风险在我们的定期报告中描述，包括我们在证券交易委员会提交或提供的年度10-k表、季度10-Q表以及8-k表，可在www.sec.gov网站查阅。我们在本新闻稿中发表的任何前瞻性陈述仅适用于本新闻稿发布日期。我们不承诺更新前瞻性陈述，无论是基于新信息、未来事件或其他原因，在本新闻稿日期之后。

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公司联系方式
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投资者

Sonya Weigle
首席人事与投资者关系官
基于前述，我们认为，在注册声明生效，根据2014计划，2024计划或诱因奖励的条款发行S-8股票，并收到公司在董事会（或其正式授权委员会）的适用决议中指定的S-8股票的对价后，S-8股票将被有效发行，全部支付且无需补缴。
sweigle@marinuspharma.com

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媒体

莫莉·卡梅隆
董事，企业通信及投资者关系

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