附录99.1
新的分析显示，PrimeC明显改善ALS患者的关键miRNAs
具有突破性意义的PARADIGm试验为ALS治疗带来新希望
麻省剑桥，2024年10月24日 /美通社/ -- NeuroSense Therapeutics Ltd. (纳斯达克：NRSN)（“NeuroSense”），一家生物技术公司在发展新型对严重神经退行性疾病的治疗的晚期临床阶段，今天宣布其PARADIGm临床试验PrimeC的具有变革性的发现。这些结果开启了治疗ALS（肌萎缩性脊髓侧索硬化症）的新前沿，这种疾病长期被认为在其核心上是难治的。试验显示PrimeC对调节microRNAs（miRNAs）在ALS进展中发挥了重要作用，提供了关于该药物改变疾病潜在机制的可信证据。
ALS是一种致命的疾病，以其对运动神经元的无情破坏而著称，导致肌肉功能、言语甚至最终呼吸功能的丧失。了解ALS的分子驱动因素是寻找减缓或停止疾病进展的关键。这些发现代表了对该疾病理解的一次重大突破。
主要发现:
| ● | 重要miRNAs的调控PARADIGm试验揭示PrimeC调控特定miRNAs - 控制与ALS进展相关基因表达的关键基因标志。这些miRNAs在安慰剂组中未改变，突显了PrimeC对ALS病理通路的深远影响。微小RNA在调节基因表达方式中扮演关键角色，它们的失调长期以来与ALS有关。通过恢复这些基因调节因子的平衡，PrimeC提供了一种新的对抗这种毁灭性疾病的方法。 |
| ● | 在ALS治疗中恢复miRNA平衡： PrimeC增强microRNA（miRNA）成熟，解决ALS的潜在机制。通过影响裁切酶Dicer，该裁切酶将前体miRNA处理为活性形式，PrimeC可能恢复ALS患者失调miRNAs的平衡。这种调控被认为有助于产生功能性miRNA，调控基因表达，使PrimeC能够针对ALS中受损的基因途径，潜在地减缓疾病进展并改善患者结果。 与安慰剂的明显区别：接受PrimeC治疗的患者在miRNA表现上显示出一致的效果，而安慰剂组中没有看到类似的变化。这种明显区别提供了关于PrimeC作为疾病修改性治疗的潜力，而非症状性治疗的令人信服的证据。 |
结论：
总结来说，PrimeC展现了对关键miRNAs的有益调节，支持其潜力参与与ALS进展有关的重要基因靶点。PrimeC治疗后多个miRNAs的2倍减少尤其引人注目，不仅为追踪ALS提供了强大的生物标志物，也为新的治疗策略提供了潜在途径。这种对miRNAs的调节凸显了PrimeC在调控层面上影响ALS的能力，而先前的治疗则遇到困难。
这项工作是与世界领先的遗传学专家诺姆·肖姆龙教授合作完成的。
PARADIGm试验的结果反映了NeuroSense Therapeutics对于开发治疗方案的承诺，该治疗方案的目标不仅仅在于表面症状的管理，而是致力于解决神经退行性疾病的根本原因。PrimeC调节miRNAs的能力代表向未来迈出重要的一步，未来ALS患者将有更多治疗选择。
想获取有关NeuroSense Therapeutics及其进行中的研究的更多资讯，请访问 www.neurosense-tx.com。
关于ALS
肌萎缩性脊髓侧索硬化症（“ALS”）是一种无法治愈的神经退行性疾病，会在诊断后2-5年内导致完全瘫痪和死亡。每年仅在美国就有5,000多人被诊断出患有ALS，该疾病每年带来10亿美元的负担。预计到2040年，美国和欧盟患有ALS的人数将增长24%。
关于PARADIGM
PARADIGm是一个前瞻性、跨国的、随机分配、双盲、安慰剂对照的第20亿(NCT05357950)期PrimeC治疗ALS的临床试验。该试验纳入了生活在加拿大、义大利和以色列的68名ALS患者。完成6个月的双盲试验部分的96%参与者选择通过12个月的开放标签延伸接受PrimeC治疗。此外，截至目前(2024年6月)，所有完成18个月试验疗程的参与者，均要求继续使用PrimeC，并在研究者发起的试验中提供给他们，不受时间限制。
如先前报导，在试验的6个月双盲阶段中，数据显示在意图治疗人群中，PrimeC相较于安慰剂有明显的疗效迹象，其中有29%的差异。从PARADIGm的PP最终分析中，有37.4%的（p=0.03）差异表明PrimeC相较于安慰剂在ALSFRS-R方面有显著减缓疾病进展的作用。大多数在试验中的活性组和安慰剂组患者同时接受了Riluzole，这是ALS的标准治疗药物，表明PrimeC在减缓疾病进展方面远远超出FDA批准的ALS药物所带来的效果。
关于PrimeC
PrimeC是NeuroSense的主力药物候选，是一种新型延长释放口服配方，组成为两种FDA批准的药物ciprofloxacin和celecoxib的独特固定剂量组合。PrimeC旨在协同作用地针对几个导致运动神经元退化、发炎、铁积聚和受损核糖核酸（“RNA”）调控的ALS关键机制，以潜在地抑制ALS的进展。NeuroSense完成了一项符合安全性和有效性终点的2期临床试验，包括减少功能和呼吸恶化，以及统计上显著变化的ALS相关生物标记，表明PrimeC的生物活性。PrimeC获得了美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的孤儿药品称号。
关于NeuroSense
NeuroSense Therapeutics, Ltd.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于寻找并开发治疗患有严重神经退行性疾病患者的方法。NeuroSense认为这些疾病，包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）、阿兹海默症和帕金森病等，代表了我们这个时代最重要的未被满足的医疗需求之一，迄今病患备受限制的有效治疗选择。基于神经退行性疾病的复杂性以及对大量相关生物标志的强大科学研究，NeuroSense的策略是开发针对这些疾病相关途径的结合疗法。
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前瞻性陈述
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