larimar therapeutics报告2024年第三季度营运和财务结果

宾夕法尼亚州巴拉辛威 2024年10月30日 – Larimar Therapeutics, Inc.（Larimar）（纳斯达克：LRMR）是一家专注于开发治疗复杂罕见病的临床阶段生物技术公司，今天报告了其2024年第三季度的营运和财务业绩。

我们的nomlabofusp项目继续推进，并有望成为针对FA患者的第一个Frataxin蛋白替代疗法。所有研究点均已激活，并正在进行我们的OLE研究，评估FA患者在每日皮下注射后长期安全性、药动学和Frataxin水平。在12月中旬，我们计划提供开发计划更新，其中将包含从接受25mg nomlabofusp的患者那里获得的可用安全性、药动学和Frataxin数据。 “在OLE研究中，我们期望提供对在我们的OLE研究中每日接受nomlabofusp长达180天的患者的更新。我们也期望提供有关招募情况的更新，”Larimar的主席兼首席执行官Carole Ben-Maimon博士表示。“在11月，我们期待在共济失调研究国际大会（ICAR）上呈报我们完成的剂量探索研究的新数据，包括接受nomlabofusp治疗后的探索性基因和脂质表达结果。此外，我们还将展示两份海报，其中包含参与我们的第1阶段单剂量递增（SAD）和多剂量递增（MAD）研究以及第2阶段剂量探索研究的患者数据。一份海报将提供关于基线疾病特征和基线组织Frataxin水平的患者数据，另一份海报将使用建模和模拟展示剂量、药动学和组织Frataxin水平之间的关系。我们将按计划在今年第四季度启动FA青少年患者的药代动力学试验，这是评估对儿童患者进行nomlabofusp治疗的第一步。”

本·迈蒙博士继续说道：“在监管方面，我们很高兴最近收到了英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）颁发的创新许可和准入途径（ILAP）认定，旨在通过加快上市时间来促进患者获取药物。我们还举行了与食品和药物管理局（FDA）的首次会议，作为罕见疾病治疗药物临床试验推进（START）试点计划的一部分，感谢旨在帮助推动我们的开发计划的对话和互动。与此同时，我们开始着手进一步了解家族性失态性贫血治疗领域的持续未满足需求，从医生、付款人，特别是患者的角度出发。我们将利用这些信息来制定商业方案，并优化我们的市场准入策略。最后，我们将继续扩大制造业工作，并收集必要的数据以支持潜在的加速批准路径。我们定向的BLA提交计划仍按照2025年下半年的时间表进行。”

最近的亮点

2024年第三季度财务结果

截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物和可交易证券总计20370万美元，可提供至2026年的预计现金储备。

2024年第三季度与2023年第三季度相比

公司报告2024年第三季度净损失1550万美元，每股0.24美元，相比于2023年第三季度净损失910万美元，每股0.21美元。

2024年第三季度的研发费用为1390万美元，而2023年第三季度为660万美元。研发费用的增加主要是由于nomlabofusp制造成本增加了380万美元，包括冻干技术开发、生产规模成本以及用于进行进行中和计划中临床试验的剂量的生产成本增加了110万美元，人员费用增加110万美元，由于员工人数增加，测定开发费用增加90万美元，与2024年首季度开始给患者用药的OLE研究主要相关的临床费用增加60万美元，与咨询费用相关的专业费用增加30万美元，与2024年授予的股票奖励相关的股票报酬成本增加20万美元，内部实验室费用增加20万美元。

2024年第三季度的一般和行政费用为430万美元，而2023年第三季度为380万美元。一般和行政费用的增加主要是由人员开支增加40万美元和专业费用增加20万美元驱动的，主要是与商业活动和其他公开公司相关费用相关的咨询成本。

截至2024年9月30日的九个月与截至2023年9月30日的九个月相比

公司报告截至2024年9月30日的9个月期间净损失为5180万美元，每股亏损0.86美元，相比2023年9月30日结束的9个月期间的净损失2400万美元，每股亏损0.55美元。

2024年9月30日结束的9个月中，研发费用为4650万美元，而截至2023年9月30日结束的9个月为1700万美元。研发费用的增加主要是由nomlabofusp制造成本增加2020万美元所致，包括冻干化开发、生产规模成本以及生产用于进行中和计划进行中的临床试验的剂量所需的制造成本增加320万美元，人事费用增加320万美元，人员增加导致的，OLE研究的临床成本增加290万美元，2024年第一季度开始对患者进行剂量给药，检测开发成本增加90万美元，与Track-FA计划相关的80万美元的增加，与2024年授予的股票补偿费用增加50万美元，内部实验室成本增加50万美元，和顾问费相关的专业费用增加30万美元。

2024年9月30日结束的9个月的总务和管理费用为1310万美元，而截至2023年9月30日结束的9个月为1060万美元。总务和管理费用的增加主要是由人员费用增加了100万美元、专业费用增加了100万美元，主要与商业活动及其他上市公司相关费用有关，其他费用增加了30万美元，涉及计算机软件、信息技术服务和招聘，2024年授予的股票补偿费用增加了20万美元。

关于Larimar Therapeutics

Larimar Therapeutics, Inc.（纳斯达克：LRMR），是一家专注于发展复杂罕见疾病治疗的临床生物技术公司。 Larimar的主打化合物nomlabofusp正在研发作为弗氏共济失调症的潜在治疗方法。Larimar还计划利用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白，以治疗其他罕见疾病，这些疾病的特征是细胞内生物活性化合物缺乏。欲了解更多信息，请访问： https://larimartx.com.

前瞻性声明

本新闻稿包含基于Larimar公司管理层的信念和假设以及目前管理层可获得的信息。除历史事实声明外，本发布中包含的所有声明均为前瞻性声明，包括但不限于关于Larimar能够开发和商业化nomlabofusp和其他拟议产品候选者的声明，Larimar计划的研究和开发工作，包括其nomlabofusp临床试验安排的时间，与FDA的互动和申报，以及加速批准或加速获得准入和市场时间的预期，整体发展规划及Larimar的业务策略、筹资能力、资本使用、经营业绩和财务状况，并对未来经营的计划和目标。

在某些情况下，您可以通过"可能"，"将"，"可以"，"应该"，"期望"，"打算"，"计划"，"预期"，"相信"，"估计"，"预测"，"项目"，"潜力"，"持续"或这些词的否定形式等词来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词。这些陈述涉及风险、不确定性和其他因素，可能导致实际结果、绩效或成就与这些前瞻性陈述的表达或暗示有实质性不同。这些风险、不确定性和其他因素包括但不限于拉里马产品开发活动的成功、成本和时间、非临床研究和临床试验，包括诺姆拉博富斯普临床里程碑及与FDA的持续互动；初步临床试验结果可能与最终临床试验结果不同，早期非临床和临床数据以及诺姆拉博富斯普的测试可能不足以预测后续临床试验和评估的结果或成功；FDA最终可能不同意拉里马的诺姆拉博富斯普发展策略；公共卫生危机可能对拉里马未来的临床试验、制造、监管、非临床研究时间表和运营以及一般经济状况产生潜在影响；拉里马及其合作的第三方制造商优化和

scale nomlabofusp’s manufacturing process; Larimar’s ability to obtain regulatory approvals for nomlabofusp and future product candidates; Larimar’s ability to develop sales and marketing capabilities, whether alone or with potential future collaborators, and to successfully commercialize any approved product candidates; Larimar’s ability to raise the necessary capital to conduct its product development activities; and other risks described in the filings made by Larimar with the Securities and Exchange Commission (SEC), including but not limited to Larimar’s periodic reports, including the annual report on Form 10-K, quarterly reports on Form 10-Q and current reports on Form 8-K, filed with or furnished to the SEC and available at www.sec.gov. These forward-looking statements are based on a combination of facts and factors currently known by Larimar and its projections of the future, about which it cannot be certain. As a result, the forward-looking statements may not prove to be accurate. The forward-looking statements in this press release represent Larimar’s management’s views only as of the date hereof. Larimar undertakes no obligation to update any forward-looking statements for any reason, except as required by law.

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