larimar therapeutics報告2024年第三季度營運和財務結果

賓夕法尼亞州巴拉辛威 2024年10月30日 – Larimar Therapeutics, Inc.（Larimar）（納斯達克：LRMR）是一家專注於開發治療複雜罕見病的臨床階段生物技術公司，今天報告了其2024年第三季度的營運和財務業績。

我們的nomlabofusp項目繼續推進，並有望成爲針對FA患者的第一個Frataxin蛋白替代療法。所有研究點均已激活，並正在進行我們的OLE研究，評估FA患者在每日皮下注射後長期安全性、藥動學和Frataxin水平。在12月中旬，我們計劃提供開發計劃更新，其中將包含從接受25mg nomlabofusp的患者那裏獲得的可用安全性、藥動學和Frataxin數據。 「在OLE研究中，我們期望提供對在我們的OLE研究中每日接受nomlabofusp長達180天的患者的更新。我們也期望提供有關招募情況的更新，」Larimar的主席兼首席執行官Carole Ben-Maimon博士表示。「在11月，我們期待在共濟失調研究國際大會（ICAR）上呈報我們完成的劑量探索研究的新數據，包括接受nomlabofusp治療後的探索性基因和脂質表達結果。此外，我們還將展示兩份海報，其中包含參與我們的第1階段單劑量遞增（SAD）和多劑量遞增（MAD）研究以及第2階段劑量探索研究的患者數據。一份海報將提供關於基線疾病特徵和基線組織Frataxin水平的患者數據，另一份海報將使用建模和模擬展示劑量、藥動學和組織Frataxin水平之間的關係。我們將按計劃在今年第四季度啓動FA青少年患者的藥代動力學試驗，這是評估對兒童患者進行nomlabofusp治療的第一步。」

本·邁蒙博士繼續說道：「在監管方面，我們很高興最近收到了英國藥品和醫療保健產品監管局（MHRA）頒發的創新許可和准入途徑（ILAP）認定，旨在通過加快上市時間來促進患者獲取藥物。我們還舉行了與食品和藥物管理局（FDA）的首次會議，作爲罕見疾病治療藥物臨床試驗推進（START）試點計劃的一部分，感謝旨在幫助推動我們的開發計劃的對話和互動。與此同時，我們開始着手進一步了解家族性失態性貧血治療領域的持續未滿足需求，從醫生、付款人，特別是患者的角度出發。我們將利用這些信息來制定商業方案，並優化我們的市場準入策略。最後，我們將繼續擴大製造業工作，並收集必要的數據以支持潛在的加速批准路徑。我們定向的BLA提交計劃仍按照2025年下半年的時間表進行。」

最近的亮點

2024年第三季度財務結果

截至2024年9月30日，公司現金及現金等價物和可交易證券總計20370萬美元，可提供至2026年的預計現金儲備。

2024年第三季度與2023年第三季度相比

公司報告2024年第三季度淨損失1550萬美元，每股0.24美元，相比於2023年第三季度淨損失910萬美元，每股0.21美元。

2024年第三季度的研發費用爲1390萬美元，而2023年第三季度爲660萬美元。研發費用的增加主要是由於nomlabofusp製造成本增加了380萬美元，包括凍幹技術開發、生產規模成本以及用於進行進行中和計劃中臨床試驗的劑量的生產成本增加了110萬美元，人員費用增加110萬美元，由於員工人數增加，測定開發費用增加90萬美元，與2024年首季度開始給患者用藥的OLE研究主要相關的臨床費用增加60萬美元，與諮詢費用相關的專業費用增加30萬美元，與2024年授予的股票獎勵相關的股票報酬成本增加20萬美元，內部實驗室費用增加20萬美元。

2024年第三季度的一般和行政費用爲430萬美元，而2023年第三季度爲380萬美元。一般和行政費用的增加主要是由人員開支增加40萬美元和專業費用增加20萬美元驅動的，主要是與商業活動和其他公開公司相關費用相關的諮詢成本。

截至2024年9月30日的九個月與截至2023年9月30日的九個月相比

公司報告截至2024年9月30日的9個月期間淨損失爲5180萬美元，每股虧損0.86美元，相比2023年9月30日結束的9個月期間的淨損失2400萬美元，每股虧損0.55美元。

2024年9月30日結束的9個月中，研發費用爲4650萬美元，而截至2023年9月30日結束的9個月爲1700萬美元。研發費用的增加主要是由nomlabofusp製造成本增加2020萬美元所致，包括凍幹化開發、生產規模成本以及生產用於進行中和計劃進行中的臨床試驗的劑量所需的製造成本增加320萬美元，人事費用增加320萬美元，人員增加導致的，OLE研究的臨床成本增加290萬美元，2024年第一季度開始對患者進行劑量給藥，檢測開發成本增加90萬美元，與Track-FA計劃相關的80萬美元的增加，與2024年授予的股票補償費用增加50萬美元，內部實驗室成本增加50萬美元，和顧問費相關的專業費用增加30萬美元。

2024年9月30日結束的9個月的總務和管理費用爲1310萬美元，而截至2023年9月30日結束的9個月爲1060萬美元。總務和管理費用的增加主要是由人員費用增加了100萬美元、專業費用增加了100萬美元，主要與商業活動及其他上市公司相關費用有關，其他費用增加了30萬美元，涉及計算機軟件、信息技術服務和招聘，2024年授予的股票補償費用增加了20萬美元。

關於Larimar Therapeutics

Larimar Therapeutics, Inc.（納斯達克：LRMR），是一家專注於發展複雜罕見疾病治療的臨床生物技術公司。 Larimar的主打化合物nomlabofusp正在研發作爲弗氏共濟失調症的潛在治療方法。Larimar還計劃利用其細胞內遞送平台設計其他融合蛋白，以治療其他罕見疾病，這些疾病的特徵是細胞內生物活性化合物缺乏。欲了解更多信息，請訪問： https://larimartx.com.

前瞻性聲明

本新聞稿包含基於Larimar公司管理層的信念和假設以及目前管理層可獲得的信息。除歷史事實聲明外，本發佈中包含的所有聲明均爲前瞻性聲明，包括但不限於關於Larimar能夠開發和商業化nomlabofusp和其他擬議產品候選者的聲明，Larimar計劃的研究和開發工作，包括其nomlabofusp臨床試驗安排的時間，與FDA的互動和申報，以及加速批准或加速獲得准入和市場時間的預期，整體發展規劃及Larimar的業務策略、籌資能力、資本使用、經營業績和財務狀況，並對未來經營的計劃和目標。

在某些情況下，您可以通過"可能"，"將"，"可以"，"應該"，"期望"，"打算"，"計劃"，"預期"，"相信"，"估計"，"預測"，"項目"，"潛力"，"持續"或這些詞的否定形式等詞來識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞。這些陳述涉及風險、不確定性和其他因素，可能導致實際結果、績效或成就與這些前瞻性陳述的表達或暗示有實質性不同。這些風險、不確定性和其他因素包括但不限於拉里馬產品開發活動的成功、成本和時間、非臨床研究和臨床試驗，包括諾姆拉博富斯普臨床里程碑及與FDA的持續互動；初步臨床試驗結果可能與最終臨床試驗結果不同，早期非臨床和臨床數據以及諾姆拉博富斯普的測試可能不足以預測後續臨床試驗和評估的結果或成功；FDA最終可能不同意拉里馬的諾姆拉博富斯普發展策略；公共衛生危機可能對拉里馬未來的臨床試驗、製造、監管、非臨床研究時間表和運營以及一般經濟狀況產生潛在影響；拉里馬及其合作的第三方製造商優化和

scale nomlabofusp’s manufacturing process; Larimar’s ability to obtain regulatory approvals for nomlabofusp and future product candidates; Larimar’s ability to develop sales and marketing capabilities, whether alone or with potential future collaborators, and to successfully commercialize any approved product candidates; Larimar’s ability to raise the necessary capital to conduct its product development activities; and other risks described in the filings made by Larimar with the Securities and Exchange Commission (SEC), including but not limited to Larimar’s periodic reports, including the annual report on Form 10-K, quarterly reports on Form 10-Q and current reports on Form 8-K, filed with or furnished to the SEC and available at www.sec.gov. These forward-looking statements are based on a combination of facts and factors currently known by Larimar and its projections of the future, about which it cannot be certain. As a result, the forward-looking statements may not prove to be accurate. The forward-looking statements in this press release represent Larimar’s management’s views only as of the date hereof. Larimar undertakes no obligation to update any forward-looking statements for any reason, except as required by law.

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