展示99.1
インスメッドは2024年第3四半期の財務結果を報告し、ビジネスの最新情報を提供しています
ARIAKAYCE（アミカシンリポソーム吸入液）全売上高：2億ドルを超える® (アミカシンリポソーム吸入ステロイド) 2024年第3四半期の総売上高は9340万ドルで、2023年第3四半期比で18%成長しました。
—ブロンケクタシスにおけるブレンソケチブのNDA提出は2024年第4四半期に予定通りで、米国での可能性あるローンチは2025年半ばを目指しています—
—米国での拡大セールスフォースがすでに完全に展開され、ブレンソケチブの予想されるローンチに先立ち、ブロンケクタシスの疾患認識とARIKAYCEの成長に焦点を当てています—
—第3四半期末で約15億ドルの現金、現金同等物、および有価証券を保有—
—ファーマコンとの期限貸付契約を再交渉して、資本コストを低減し、第四四半期にさらに15000万ドルの収益を受け取ることになりました—
—繰り返します 2024年のグローバルARIKAYCEの売上高見通しは34000万ドルから36000万ドルの範囲であり、2023年と比較して二桁成長を反映しています—
2024年10月31日、ニュージャージー州ブリッジウォーター/ PRNewswire/ — 人々を第一に考えるグローバルバイオ医薬品企業であるインスメッド・インコーポレーテッド（Nasdaq: INSM）は、「深刻な疾患と闘う患者の人生を変えるための先進的で最高の治療を提供する」という目標に向けて取り組んでいます。 第3四半期（2024年9月30日まで）の財務結果を報告し、事業の最新情報を提供しました。
“今四半期における企業の複数の進行中の取り組みに満足しています。”とインスメッドの会長兼最高経営責任者のウィル・ルイス氏は述べました。“2024年第四四半期にbrensocatibのNDAを提出する予定であり、2025年中頃に米国での発売を期待しています。また、ENCOREおよびPAHの研究が完全に参加者を募集しようとしている臨床面で大きな進展を遂げています。これらすべては、3つの商業地域それぞれのARIKAYCEの二桁成長を続けるという中で達成されました。臨床面と商業面の両方での実行能力を実証しており、資本コストを低減し現金残高を増やすために取った行動によりバランスシートを強化し、私たちは巨大な機会に立ち向かうために最適な状況にあると信じています。”
最近の主要ハイライト
Pillar 1：ARIAKAYCE
ARIAKAYCEの世界的な売上高は、米国、日本、ヨーロッパでダブルディジットの年間成長を反映し、2024年第2四半期には2023年第2四半期と比較して17％成長し、3つの地域それぞれにおいて過去最高の売上高を記録しました。
Pillar 1：ARIAKAYCE
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Insmed has closed screening of new patients for the ENCORE study and is now expected to exceed its target enrollment of 400 patients with newly diagnosed or recurrent Mycobacterium avium複合体 complex (MAC) lung infection who have not started antibiotics.
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The Company is scheduled to meet with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) during the fourth quarter to discuss the possibility of an accelerated approval to expand the label for ARIKAYCE
to include all patients with MAC lung infection, based on the positive Phase 3 ARISE trial data. Insmed continues to expect that the full data from the ongoing ENCORE trial will be required for approval.
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1
ピラー2：ブレンソカチブ
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Insmed remains on track to file a New Drug Application (NDA) with the FDA for brensocatib in patients with bronchiectasis in the fourth quarter of 2024. If priority review is granted and
brensocatib is approved, Insmed anticipates a U.S. launch in mid-2025. Launches in Europe and Japan are expected in the first half of 2026, pending approvals.
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New subpopulation data from 19 pre-specified categories of patients in the ASPEN study were presented in October 2024 at the American College of Chest Physicians Annual Meeting in Boston. The
annualized rate of pulmonary exacerbations favored brensocatib at both the 10 mg and 25 mg doses over placebo for almost all subgroups. In a separate analysis, least squares mean difference for brensocatib 25 mg demonstrated a reduced
decline in post-bronchodilator forced expiratory volume in 1 second (FEV1) at Week 52 versus placebo for all prespecified subgroups.
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インスメッドは、アメリカでの開始準備活動を推進し、ブロンキエクタシスに焦点を当てた拡大した肺専門医グループと共に、120名の追加の治療販売スペシャリストを雇用、育成、展開しました。同時にアリーカイスの成長をサポートしています。
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同社は、慢性副鼻腔炎合併鼻ポリープ（CRSsNP）患者を対象としたブレンソカチブの第20億BiRCh試験への患者の登録を継続し、2025年下半期に研究のトップラインデータを提供することを予期しています。
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同社は、2024年末までにブレンソカチブのHS患者を対象とした第2相研究を開始するために、最初のアメリカの臨床施設の活性化を準備しています。
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ピラー3：TPIP
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登録作業は、肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者を対象としたトレプロスチニルパルミチル吸入粉末（TPIP）の第2相試験が継続中であり、現在90％以上の目標登録が完了しています。
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同社は、2025年後半にPAH試験のトップライン結果を報告する予定です。
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同社は、2025年下半期に間質性肺疾患（PH-ILD）に関連する肺高血圧症患者を対象としたTPIPの第3相試験を開始することを引き続き予期しています。
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ピラー4：早期研究
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インスメッドの早期研究には、開発中の30以上の事前臨床プログラムが含まれており、すべてが第一種または最高種の治療薬になる可能性があります。
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同社は、早期研究プログラム全体が総支出の20％未満になることを引き続き予想しています。
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企業情報更新
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インスメッドは、財務状況とバランスシートをさらに強化するために以下の措置を講じた。
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| (i) |
2024年第3四半期、同社は2025年1月に償還される2億2500万ドルの転換社債の償還を完了した。Insmedは、この償還および以前の社債の転換に関連して、約570万株の普通株式を発行した。
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2
| (ii) |
同社は2024年第3四半期、平均販売価格が1株75.64ドルである株式市場での自己株式公開プログラムにより、追加で37100万ドルの純収益を調達した。
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| (iii) |
2024年10月、InsmedはPharmakon Advisors, LPの運用する投資ファンドとの借入金額3億5000万ドルの契約を改定した。改定契約の条件では、Pharmakon Advisors, LPが追加で1億5000万ドルの収益を第4四半期に受け取ることとなっており、全体の元本金の満期日は2029年まで延長され、ハイシングル桁の固定金利が適用されることになる。
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2024年10月、Insmedは、その業界での第1位を獲得したことを発表した。 サイエンスaspenの2024年のトップ雇用者調査で、Insmedがトップランキングを達成したのは4年連続です。この年次調査は、バイオテクノロジー、製薬、関連産業の従業員に尋ね、上位20社を決定し、それぞれの特徴を明らかにします。
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2024年第3四半期の財務結果
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2024年9月30日までの四半期の総売上高は9340万ドルで、2023年第3四半期の7910万ドルに比べて18％の年間増を反映しています。
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2024年第3四半期の総売上高には、米国でのARIKAYCEの純売上が6690万ドル、日本での2100万ドル、欧州とその他の地域での560万ドルが含まれていました。2024年第3四半期の売上は、米国で13％、日本で31％、欧州とその他の地域で45％の年間成長を示し、これらの地域でのARIKAYCEの持続的な成長トレンドを反映しています。
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2024年第3四半期の製品売上原価（無形財産の償却を除く）は2120万ドルで、2023年第3四半期の1670万ドルと比べて、主にARIKAYCEの販売量の増加を反映しています。
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| • |
研究開発（R＆D）費用は2024年第3四半期に15080万ドルでしたが、2023年第3四半期の10910万ドルと比べています。R＆D費用の年間増加は、主に製造および報酬関連費用の増加によるものです。
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| • |
2024年第3四半期の販売、一般管理（SG＆A）費用は11890万ドルで、2023年第3四半期の9060万ドルと比べています。SG＆A費用の年間増加は、主に報酬関連費用およびヘッドカウントの増加に伴う株式報酬コストの増加によるものです。これは、brensocatibの立ち上げ準備活動に関連する人員数の増加が理由です。
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| • |
2024年第3四半期、Insmedは、2023年第3四半期の純損失$158.9 million、1株当たり$1.11に対して、純損失$220.5 million、1株当たり$1.27を報告しました。
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貸借対照表、財務予測および計画投資
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2024年9月30日時点で、Insmedは現金、現金同等物、および有価証券が合計$1,467.9 millionでした。
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インスメッドは、2024年の全世界のアリカイス売上高が3,4000万ドルから3,6000万ドルの範囲であるとの予想について再確認しています。これは、2023年に比べて中間点で15％の年間成長を表しています。
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Insmedは引き続き、総支出の80%以上が臨床および商業プログラムになり、全体の支出の20%未満が早期段階の研究プログラムになると予想しており、これは会社の経費に対する歴史的アプローチを反映しています。
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同社は、2024年に以下の主要な活動に引き続き投資する予定です。
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| (i) |
ARIKAYCEの商業化と現在の適応症でのグローバルな成長、MAC肺感染症を持つ全患者が含まれるためのラベル拡大を支援するために意図された臨床試験プログラムの推進、現在の適応症の完全承認のためのポストマーケティング要件を満たすための継続的成長。
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3
| (ii) |
brensocatibの推進、次の取り組みを含む：
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| a. |
気管支拡張症に関する規制関連の申請と商業的なローンチの準備に関連する活動；
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| b. |
CRSsNPの患者を対象としたPhase 2 BiRCh試験と、HSのPhase 2プログラムを予定している臨床開発プログラム；
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| (iii) |
TPIPの臨床開発プログラムの推進；および
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| (iv) |
早期段階の研究プログラムの開発。
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インスメッドは、今日午前8:00（米国東部時間）に会議用の電話会議を開催します。 株主や他の関係者は、(888) 210-2654（米国内）および(646) 960-0278（国際）にダイヤルし、アクセスコード7862189を参照して電話会議に参加できます。 また、会議は会社のウェブサイトでライブウェブキャストされます。 www.insmed.com.
会議の通話の再生は、終了後約1時間後から2024年11月7日まで、(800) 770-2030（米国）および(609) 800-9909（国際）にダイヤルしてアクセスコード7862189を参照してアクセスできます。通話のウェブキャストも、会社のウェブサイトの投資家向けセクションの下に90日間アーカイブされます。 www.insmed.com.
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インスメッド
当座損益計算書
(株式データ以外は、千の数字で表示されます)
(未監査)
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Three Months Ended
9月30日
|
9か月間終了
9月30日
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2024
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2023
|
2024
|
2023
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|
製品売上高、純収益
|
$
|
93,425
|
$
|
79,072
|
$
|
259,265
|
$
|
221,515
|
||||||||
|
営業費用：
|
||||||||||||||||
|
製品売上原価（無形資産の償却を除く）
|
21,170
|
16,706
|
59,591
|
47,130
|
||||||||||||
|
研究開発
|
150,809
|
109,148
|
418,640
|
433,982
|
||||||||||||
|
販売・一般管理費用
|
118,930
|
90,626
|
318,601
|
254,971
|
||||||||||||
|
無形資産の摘早償却
|
1,263
|
1,263
|
3,789
|
3,789
|
||||||||||||
|
先送りおよび条件つき債務の公正価値の変動
|
14,682
|
8,997
|
106,482
|
12,997
|
||||||||||||
|
営業費用合計
|
306,854
|
226,740
|
907,103
|
752,869
|
||||||||||||
|
営業損失
|
(213,429
|
)
|
(147,668
|
)
|
(647,838
|
)
|
(531,354
|
)
|
||||||||
|
投資収益
|
16,982
|
10,583
|
36,050
|
32,279
|
||||||||||||
|
利子費用
|
(21,054
|
)
|
(20,288
|
)
|
(63,363
|
)
|
(60,910
|
)
|
||||||||
|
金利スワップの公正価値の評価額の変動
|
(3,852
|
)
|
(1,301
|
)
|
(1,106
|
)
|
(1,650
|
)
|
||||||||
|
その他の収益（費用）、純額
|
1,843
|
285
|
474
|
(314
|
)
|
|||||||||||
|
所得税前損失
|
(219,510
|
)
|
(158,389
|
)
|
(675,783
|
)
|
(561,949
|
)
|
||||||||
|
所得税引当金
|
1,014
|
544
|
2,441
|
1,557
|
||||||||||||
|
純損失
|
$
|
(220,524
|
)
|
$
|
(158,933
|
)
|
$
|
(678,224
|
)
|
$
|
(563,506
|
)
|
||||
|
希薄化後１株当たり損失
|
$
|
(1.27
|
)
|
$
|
(1.11
|
)
|
$
|
(4.27
|
)
|
$
|
(4.06
|
)
|
||||
|
希薄化後の加重平均基本株式および希薄株式発行株式数
|
173,721
|
142,899
|
159,013
|
138,960
|
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5
インスメッド
連結貸借対照表
（単位：千円、株式の額面と株式データを除く）
|
＿＿年＿＿月現在、非認定PSUに関連する報酬費用の約＿＿百万がまだ認識されていない状態です。
2024年9月30日
|
2024年3月31日現在の
2023年12月31日
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|
(未監査)
|
||||||||
|
資産
|
||||||||
|
流動資産:
|
||||||||
|
現金及び現金同等物
|
$
|
461,451
|
$
|
482,374
|
||||
|
売買可能有価証券
|
1,006,457
|
298,073
|
||||||
|
売掛金
|
42,317
|
41,189
|
||||||
|
在庫
|
98,470
|
83,248
|
||||||
|
前払費用およびその他の流動資産
|
41,150
|
24,179
|
||||||
|
流動資産合計
|
1,649,845
|
929,063
|
||||||
|
固定資産、純額
|
75,265
|
65,384
|
||||||
|
ファイナンスリースの使用権資産
|
18,951
|
20,985
|
||||||
|
運用リース契約に基づく資産
|
16,030
|
18,017
|
||||||
|
無形資産 純額
|
59,915
|
63,704
|
||||||
|
のれん
|
136,110
|
136,110
|
||||||
|
その他の資産
|
96,856
|
96,574
|
||||||
|
総資産
|
$
|
2,052,972
|
$
|
1,329,837
|
||||
|
負債および株主資本
|
||||||||
|
流動負債：
|
||||||||
|
支払手形および未払費用
|
$
|
248,684
|
$
|
214,987
|
||||
|
ファイナンスリース債務
|
2,871
|
2,610
|
||||||
|
オペレーティングリース債務
|
7,633
|
8,032
|
||||||
|
流動負債合計
|
259,188
|
225,629
|
||||||
|
長期負債
|
954,831
|
1,155,313
|
||||||
|
ロイヤルティファイナンス契約
|
160,049
|
155,034
|
||||||
|
条件付き対価
|
157,600
|
84,600
|
||||||
|
ファイナンスリース債務、長期
|
24,841
|
27,026
|
||||||
|
長期リース債務
|
9,692
|
11,013
|
||||||
|
その他の長期負債
|
3,356
|
3,145
|
||||||
|
負債合計
|
1,569,557
|
1,661,760
|
||||||
|
株主資本:
|
||||||||
|
普通株式、0.01ドルの資本金；5500,000,000の承認済株式、
178,846,991 および2024年9月30日と2023年12月31日にそれぞれ発行済みかつ未払いの株式が147,977,960株
|
1,788
|
1,480
|
||||||
|
追加の資本金
|
4,605,449
|
3,113,487
|
||||||
|
累積欠損
|
(4,124,369
|
)
|
(3,446,145
|
)
|
||||
|
その他包括利益/損失差額額
|
547
|
(745
|
)
|
|||||
|
株主資本の合計（赤字）
|
483,415
|
(331,923
|
)
|
|||||
|
負債総額および株主資本（赤字）
|
$
|
2,052,972
|
$
|
1,329,837
|
||||
6
ARIKAYCEについて
ARIKAYCEは、アメリカではARIKAYCE（アミカシンリポソーム吸入液）として承認され、®ヨーロッパではARIKAYCEリポソーム590 mgネブライザースプレーとして承認され、® リポソーム590 mgネブライザー分散体、および日本ではアリカイスとして®吸入用590mg（アミカシン硫酸塩吸入医薬品）。 現在の国際的な治療ガイドラインは、適切な患者に対してアリカイスの使用を推奨しています。アリカイスは、アミカシンの新しい吸入式の1日1回投与製剤であり、かつて静脈注射で投与され、聴覚、バランス、および腎機能に重篤な毒性が関連していました。インスメッドの独自のプルモバンス® リポソーム技術はアミカシンを肺に直接投与することを可能にし、リポソームアミカシンは感染箇所である肺マクロファージに取り込まれながら、全身への曝露を制限します。アリカイスは、ラミラを使用して1日1回投与されます®PARI製薬が製造するネブライザーシステム。
PARIファーマとラミラについて® ネビュライザーシステムインスメッド及びアリカイス
ARIKAYCE is delivered by a novel inhalation device, the Lamira® Nebulizer System, developed by PARI. Lamira® is a quiet, portable nebulizer that
enables efficient aerosolization of ARIKAYCE via a vibrating, perforated membrane. Based on PARI’s 100-year history working with aerosols, PARI is dedicated to advancing inhalation therapies by developing innovative delivery platforms to improve
patient care.
TPIPについて
Treprostinil palmitil inhalation powder（TPIP）は、トレプロスチニルパルミチルの乾燥パウダー製剤であり、トレプロスチニルプロドラッグであり、トレプロスチニルが16炭素鎖によってエステル結合されているものです。Insmedの研究所で完全に開発されたTPIPは、PAH、PH-ILD、およびその他のまれな重篤な肺疾患の治療に評価される潜在的に高度に分化したプロスタノイドです。TPIPは、カプセルベースの吸入装置で投与されます。どの管轄域でも、TPIPはいかなる適応症に対しても承認されていません。
Brensocatib is a small molecule, oral, reversible inhibitor of dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) being developed by Insmed for the treatment of patients with bronchiectasis,
CRSsNP, and other neutrophil-mediated diseases. DPP1 is an enzyme responsible for activating neutrophil serine proteases (NSPs), such as neutrophil elastase, in neutrophils when they are formed in the bone marrow. Neutrophils are the most common
type of white blood cell and play an essential role in pathogen destruction and inflammatory mediation. In chronic inflammatory lung diseases, neutrophils accumulate in the airways and result in excessive active NSPs that cause lung destruction and
inflammation. Brensocatib may decrease the damaging effects of inflammatory diseases such as bronchiectasis by inhibiting DPP1 and its activation of NSPs. Brensocatib is an investigational drug product that has not been approved for any indication
in any jurisdiction.
About TPIP
Treprostinil palmitil inhalation powder（TPIP）は、トレプロスチニルパルミチルのドライパウダー製剤であり、トレプロスチニルからなるトレプロスチニルプロドラッグは、エステル結合を介して16炭素の鎖によってリンクされています。 TPIPは完全にInsmedの研究所で開発され、PAH、PH-ILD、およびその他の希少かつ重篤な肺疾患の治療を評価されている潜在的に高度に異質なプロスタノイドです。 TPIPはカプセルベースの吸入デバイスで投与されます。 TPIPは、いかなる管轄区域においてもいかなる適応症についても承認されていない検討段階の医薬品です。
米国におけるARIKAYCEの重要な安全性情報およびボックス警告
|
警告: 呼吸器の副作用リスクが増加します。
ARIKAYCEは、過敏性肺炎、喀血、気管支痙攣、および基礎となる肺疾患の悪化など、呼吸器に対するリスクが増加しています。これらの症状が発生した場合、一部のケースで入院が必要となりました。
|
7
過敏性肺炎 ARIKAYCEの使用に伴い、臨床試験で過敏性肺炎が報告されています。過敏性肺炎（アレルギー性肺胞炎、肺炎、間質性肺疾患、ARIKAYCEへのアレルギー反応として報告されています）は、ARIKAYCEと基礎療法を併用した患者（3.1%）と基礎療法のみで治療された患者（0%）と比較して、過敏性肺炎の発生頻度が高かったです。過敏性肺炎のほとんどの患者はARIKAYCEの治療を中止し、ステロイド剤の治療を受けました。過敏性肺炎が発生した場合は、ARIKAYCEを中止し、適切な医療処置を行ってください。.
喀血 ARIKAYCEの使用に伴い、臨床試験で喀血が報告されています。喀血は、ARIKAYCEと基礎療法を併用した患者（17.9%）と基礎療法のみで治療された患者（12.5%）と比較して、発生頻度が高かったです。 喀血が発生した場合は、医学的に適切に患者を管理します。.
気管痙攣 臨床試験において、ARIKAYCEの使用に伴い、気管痙攣（喘息、気管支過敏症、気管痙攣、呼吸困難、労作性呼吸困難、長時間の呼気、喉の締め付け感、ウィージングと報告されています）は、ARIKAYCE及び補助療法を受けている患者でより高頻度で報告されています（28.7％）。 ARIKAYCEの使用中に気管痙攣が発生した場合は、医学的に適切に患者を治療してください。.
基礎となる肺疾患の悪化臨床試験において、ARIKAYCEの使用に伴い、基礎となる肺疾患の悪化（慢性閉塞性肺疾患（COPD）、COPDの感染症悪化、気管支拡張症の感染症悪化と報告されており、ARIKAYCE及び補助療法を受けている患者でより高頻度で報告されています（14.8％）。. ARIKAYCEの使用中に基礎となる肺疾患の悪化が起こった場合は、医学的に適切に患者を治療してください。.
アナフィラキシーおよび過敏症反応： Serious and potentially
life-threatening hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, have been reported in patients taking ARIKAYCE. Signs and symptoms include acute onset of skin and mucosal tissue hypersensitivity reactions (hives, itching, flushing, swollen
lips/tongue/uvula), respiratory difficulty (shortness of breath, wheezing, stridor, cough), gastrointestinal symptoms (nausea, vomiting, diarrhea, crampy abdominal pain), and cardiovascular signs and symptoms of anaphylaxis (tachycardia, low
blood pressure, syncope, incontinence, dizziness). Before therapy with ARIKAYCE is instituted, evaluate for previous hypersensitivity reactions to aminoglycosides. If anaphylaxis or a hypersensitivity reaction occurs, discontinue ARIKAYCE and
institute appropriate supportive measures.
Ototoxicity has been reported with the use of
ARIKAYCE in the clinical trials. Ototoxicity (including deafness, dizziness, presyncope, tinnitus, and vertigo) were reported with a higher frequency in patients treated with ARIKAYCE plus background regimen (17%) compared to patients treated
with background regimen alone (9.8%). This was primarily driven by tinnitus (7.6% in ARIKAYCE plus background regimen vs 0.9% in the background regimen alone arm) and
dizziness (6.3% in ARIKAYCE plus background regimen vs 2.7% in the background regimen alone arm). Closely monitor patients with known or
suspected auditory or vestibular dysfunction during treatment with ARIKAYCE. If ototoxicity occurs, manage patients as medically appropriate, including potentially discontinuing ARIKAYCE.
Nephrotoxicity was observed during the clinical
trials of ARIKAYCE in patients with MAC lung disease but not at a higher frequency than background regimen alone. Nephrotoxicity has been associated with the aminoglycosides. Close monitoring 腎機能が既知または疑われる患者にARIKAYCEを処方する際は注意が必要かもしれません。
神経筋ブロック：神経筋疾患を持つ患者はARIKAYCEの臨床試験に登録されていませんでした。重症筋無力症など既知または疑われる神経筋疾患を持つ患者は、アミノグリコシドは神経筋接合部でアセチルコリンの放出を阻害することから、筋力の弱さを悪化させる可能性があるため、注意深くモニタリングする必要があります。
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胚・胎児毒性: アミノグリコシドは妊娠中の女性に投与されると胎児に有害となる場合があります。小児に聴覚の完全かつ不可逆的な両側性先天性難聴を関連付けられるアミノグリコシド類、ARIKAYCEも含まれます。 子宮内妊娠中にARIKAYCEを使用する患者、またはARIKAYCEを服用中に妊娠した場合は、胎児への潜在的な危険性について説明するべきです。
禁忌アミノグリコシドに既知の過敏症のある患者には、ARIKAYCEの使用は禁忌です。
最も一般的な副作用トライアル1において、ARIKAYCEと基本治療法を使用する患者と単独の基本治療法を受けた患者とを比較した割合が5％以上である最も一般な有害事象は、失声症（47％対1％）、咳（39％対17％）、喘息（29％対11％）、咯血（18％対13％）、耳毒性（17％対10％）、上気道刺激（17％対2％）、筋骨格痛（17％対8％）、倦怠感と筋力低下（16％対10％）、潜在性肺疾患の悪化（15％対10％）、下痢（13％対5％）、吐き気（12％対4％）、肺炎（10％対8％）、頭痛（10％対5％）、発熱（7％対5％）、嘔吐（7％対4％）、発疹（6％対2％）、体重減少（6％対1％）、痰の変化（5％対1％）、胸部不快感（5％対3％）でした。
薬物相互作用ARIKAYCEと神経毒性、腎毒性、耳毒性に関連する薬剤との同時使用は避けてください。いくつかの利尿剤は、血清および組織中のアミノグリコシド濃度を変更することで、アミノグリコシドの毒性を増強する可能性があります。また、ARIKAYCEをエタクリン酸、フロセミド、尿素、または静脈内マンニトールと併用しないでください。
過剰摂取: ARIKAYCEの過剰摂取に特に関連する副作用は特定されていません。 急性中毒はARIKAYCEの直ちの中止によって治療するべきであり、腎機能の基準テストを行うべきです。血液透析はアミカシンを体から除去するのに役立つかもしれません。疑わしい過剰摂取のすべての場合において、医師は有効な治療について地域毒物情報センターに連絡すべきです。
限られた人口：ARIKAYCEは、マルチドラッグバックグラウンド療法の最低6カ月連続後に負の痰培養を達成しなかった患者において、限られた治療オプションがないまたは治療できない成人に対して、Mycoバクテリウム症(MAC)肺疾患の治療の一環として、抗菌薬の併用療法に指示されます。目下、ARIKAYCEに関する限られた臨床的な安全性および有効性のデータしか利用できないため、ARIKAYCEは限られた治療オプションがないまたは治療できない成人の使用に限定してください。この薬剤は限られた特定の患者集団で使用することが承認されています。® インスメッドは、代替治療法が限られているまたは存在しない成人で、□の治療の一環として
複合抗菌薬投与計画。6か月以上の連続不使用期間後に痰培養が陰性とならない患者の□の肺疾患治療において用います。 Mycobacterium avium複合体 ARIKAYCEの臨床安全性と有効性に関するデータが現在ほとんど入手できないため、限られたまたは代替治療法がない成人にARIKAYCEを使用するようにしてください。. この医薬品は、限られた特定の患者集団に使用することが指示されています。
この適応は、加速承認に基づいて承認されています。 6ヶ月目までに痰培養が陰性となる（週1回の陰性痰培養が3回連続することで定義される）。臨床的な利益はまだ確立されていません。この適応の承認継続は、検証および臨床的利益の確認試験での確認に依存する可能性があります。.
使用上の注意: ARIKAYCEは、薬剤耐性MAC肺疾患患者であることが定義された患者を対象に調査されています（多剤背景療法の最低6か月間の連続した痰培養が陰性とならなかった患者）。ARIKAYCEの使用は、薬剤耐性でないMAC肺疾患の患者には推奨されません。
患者は処方薬の副作用をFDAに報告するよう奨められています。 www.fda.gov/medwatch、または1-800-FDA-1088に電話することができます。また、会社には1-844-4-INSMEDでお電話いただくこともできます。
以下を参照してください製品の詳細な処方情報.
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インスメッドについて
株式会社インスメッドは、まず患者の命を変える第一級の医薬品を提供することを目指す、患者を最優先とするグローバルなバイオ医薬品企業です。同社は、緊急性の高い疾患を抱える患者に画期的で最高クラスの治療法を提供するため、承認済みおよび後段階にあるさまざまな開発中医薬品と、患者のニーズが最も高い分野に焦点を当てた最先端の新薬探索を推進しています。インスメッドの最も進んでいるプログラムは、肺および炎症疾患であり、慢性の疾患である肺疾患を治療するために米国、ヨーロッパ、日本で承認されている治療法も含まれています。同社の初期の研究プログラムには、遺伝子治療、AIによるタンパク質工学、タンパク質製造、RNA末端連結、および合成レスキューを含む幅広い技術とモダリティが含まれています。
ニュージャージー州ブリッジウォーターに本社を置くインスメッドは、米国、ヨーロッパ、日本全体にオフィスおよび研究拠点を展開しています。インスメッドは、生物医薬品業界で最高の雇用主の1つとして認識され、4年連続で1位の「トップ雇用主」に選ばれています。詳細はwww.Insmed.comをご覧ください。 サイエンス このプレスリリースには、重大なリスクや不確実性を伴う前向きな表明が含まれています。1995年の民事訴訟改正法で定義されるように、\u201c前向きな見通し\u201dとは、歴史的事実ではなく、数多くのリスクや不確実性を伴う一連の表明です。本文中の\u201c可能性がある\u201d、\u201cであろう\u201d、\u201cするべき\u201d、\u201cできるかもしれない\u201d、\u201c期待される\u201d、\u201c計画\u201d、\u201c予想される\u201d、\u201c信じる\u201d、\u201c見積もる\u201d、\u201c予想する\u201d、\u201c意図する\u201d、\u201c潜在的\u201d、\u201c継続\u201dなどの言葉（または他の単語または表現）は、将来の出来事、状況、事柄を参照する言葉である可能性があります。
将来に関する声明
このプレスリリースに含まれる前向きな見通しには、会社の現在の期待と信念に基づいており、会社の実際の結果、業績、および業績、および特定のイベントのタイミングが、前向きな見通しの議論、提案、予測、予定、予想されているまたは示されている結果、業績、業績またはタイミングと実質的に異なる原因となる既知および未知のリスク、不確実性、その他の要因が問題となります。
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このプレスリリースの前向きな見通しは、会社の現在の期待と信念に基づいており、会社の実際の結果、業績、業績および一部のイベントのタイミングが、前向きな見通しの議論、投影、予測、計画された、予測された、示された結果、業績、業績または時期と実際には異なる可能性のある知られているおよび未知のリスク、不確実性およびその他の要因に基づいています。そのようなリスク、不確実性およびその他の要因には、以下のものが含まれます。米国、ヨーロッパ、日本でARIKAYCE（私たちの唯一の承認製品であるamikacinリポソーム吸入懸濁液、リポゾーム590 mgネブライザー分散体、amikasin硫酸塩吸入剤製剤、それぞれ）の商業化に引き続き成功裏に取り組むことに失敗する。または米国、ヨーロッパまたは日本でのARIKAYCEの完全な承認を得られないリスク（ARIKAYCEの完全な承認に必要な確認ポストマーケティング臨床試験を成功裏に又は適時に完了できないリスクを含む）、またはARIKAYCEの適応症をより広い患者集団に拡大するための規制当局からの承認を得られないこと。また、アメリカ、ヨーロッパまたは日本でのbrensocatib、TPIP、または当社の他の候補製品の完全な承認を得られないか、その認可を遅延させる可能性があります。あるいは、Lamiraの米国、ヨーロッパまたは日本以外でのARIKAYCEのための別個の規制承認を含みます。® 各市場および各使用法において；規制当局の承認を受けた場合にbrensocatib、TPIP、または当社のその他の製品候補を商業化することに失敗すると、またはbrensocatib、TPIP、または当社のその他の製品候補の規制承認を維持できない場合；ARIKAYCE、またはbrensocatib、TPIPが医師、患者、第三者支払者および他の医療コミュニティによって受け入れられる度合いについての不確実性や変更；政府や第三者支払者からARIKAYCE、またはbrensocatib、TPIPに対する十分な払い戻しを得られないこと、またはARIKAYCE、またはbrensocatib、TPIPに適切な価格を受け取れないこと；ARIKAYCE、brensocatib、TPIP、または当社のその他の製品候補の潜在的市場規模に関する見積もりの不正確さや、医師の特定、患者の受け入れ率、予想される患者の治療期間、予想される患者の従うか中止する割合に使用したデータの不正確さ；当社の臨床試験のために当社が依存する第三者が、ARIKAYCE、brensocatib、またはTPIPの商業的または臨床的ニーズのために十分な量を製造したり、会社の臨床試験を実施したり、会社の合意や法規に適合したりすることに失敗したりしない保証のリスク；ファーマコン・アドバイザーズL.P.が運用する特定のファンドからの保証された上位ローンおよびOrbiMed Royalty & Credit Opportunities IV、LPとのロイヤリティ金のリスクと不確実性、これらのローンおよびロイヤリティ金の合意におけるカバナントを遵守し続ける能力、これらの合意に基づく運営への制約の影響；ARIKAYCEまたは今後承認される当社の製品候補を流通するための効果的な直販およびマーケティングインフラストラクチャを作成または維持する能力がない、またはこのようなインフラを提供するサードパーティと提携することができないリスク；ARIKAYCE、brensocatib、TPIPやその他の製品候補の将来の臨床試験を成功させること、充分な患者を登録または維持することができず、臨床試験を実施し完了させたり、規制当局の承認に必要なデータを生成したり、ARIKAYCEをMAC肺疾患の広範な患者集団で使用することを可能にするデータを生成したりできない可能性；ARIKAYCE、brensocatib、TPIP、またはその他の製品候補に関連する意外な安全性や有効性に関する懸念の発生；臨床試験が遅れるリスク、副作用が開発段階で判明するリスク、または提出されたいかなるプロトコル改正も拒否されるリスク；弊社が定期的に発表または公表する臨床試験からの中間、トップライン、または暫定データが、より多くの患者データが利用可能になると変わる可能性がある、または追加データが開示されたら異なる解釈がなされる可能性がある、またはブラインドデータがアンブラインドデータを予測しない可能性があるリスク；当社の競合他社が、特定の適応症用に開発中の製品と実質的に同じ製品に孤児薬剤の独占性を取得するリスク；主要な人材を引き留められないこと、または成長を効果的に管理することができないリスク；最近の買収を効果的に統合できないリスクや、統合活動に関する経営陣の費やすべき適切な量の時間と注意を適切に管理できないリスク；買収した技術、製品、製品候補が商業的に成功しないリスク；激しい競争と変化する環境に適応できないリスク；技術システムにアクセスできない、または技術システムをアップグレード、または拡張できない、既存の技術を更新することが困難、または新しい技術を開発、または実装するのに問題が生じる可能性があるリスク；重要な顧客を維持できないリスク；政府の医療改革が弊社の費用を著しく増加させ、財務状態を損なうリスク；サイバーセキュリティ攻撃や問題が発生した際に企業または経済活動に損害が生じるリスク；国際事業を運営する経験が乏しい状況；事業に適用される法律および規制の変更、プライシング形の変更、および弊社の製品候補の調査、開発、または製造に特定の第三者を利用することに影響を与える法律や規制に対処できないリスク；損失の発生履歴、または利益を得られない可能性；資産除去損失が利益や財務状態に与える影響；既存の負債を返済できず、将来の資本へのアクセスが懸念される状況；適切な規制当局から承認された第三者製造施設の建設を計画し、それに関連する予想外の費用が発生する計画の実施の遅れ。
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企業は、将来を展望する声明に示されている結果、計画、意図、または期待を実際に達成するとは限らないかもしれません。というのは、将来を展望する声明は、リスクと不確実性を伴うため、将来に起こるかもしれない出来事に関連し、状況に依存しているからです。企業のビジネスに影響を及ぼす可能性のあるリスクと不確実性についての追加情報については、企業が2023年12月31日までの年度報告書「Form 10-k」に掲載されている「リスク要因」の項目で議論されている要素をご覧ください。また、証券取引委員会（SEC）への提出後の企業のファイリングについても参照してください。
企業は、このプレスリリースの日付時点でのみ有効な将来を展望する声明に過度な依存を置かないよう読者に注意を喚起します。企業は、法律およびSECの規則に明示的に要求される場合を除き、期待の変化やイベント、状態、状況に関連するか、将来の実際の結果が将来を展望する声明に記載された結果と異なる可能性のあるかを反映するため、そのような声明を公に更新または修正する義務を明確に免除します。
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