第99.1展示文本
insmed报告2024年第三季度财务业绩并提供业务更新
——ARIKAYCE® (阿米卡星脂质体吸入悬液)2024年第三季度总营业收入达到9340万美元，同比增长18%
达到2023年第三季度水平—
—Brensocatib在支气管扩张症方面的NDA提交计划仍然如期于2024年第四季度进行，预计美国上市日期仍定于
2025年年中—
—扩大美国销售团队已全面展开；专注于支气管扩张症的疾病认知和在Brensocatib预计上市之前支持ARIKAYCE的增长—
—第三季度结束时现金、现金等价物和证券投资约15亿美元—
—与Pharmakon重新谈判贷款条款，导致资本成本降低，第四季度还将收到额外15000万美元款项—
—重申 2024年全球ARIKAYCE营业收入指导范围为34000万至36000万美元，与2023年相比以两位数增长—
2024年10月31日，新泽西州布里奇沃特 / PRNewswire / — insmed公司（纳斯达克：insmed），一家以人为本的全球生物技术公司，致力于提供首创和最好的疗法，改变面对严重疾病患者的生活，今天报告了截至2024年9月30日的第三季度财务业绩，并提供了业务更新。 努力
提供首创和最佳疗法，改善面临严重疾病患者生活的insmed公司今天报告了截至2024年9月30日的第三季度财务业绩，并提供了业务更新。
“我对本季度公司在多个正在进行的计划上取得的进展感到高兴。” insmed董事长兼首席执行官Will Lewis表示，“我们仍然计划在2024年第四季度提交brensocatib的新药申请，并继续预计在2025年年中可能会在美国上市。在临床方面，ENCORE和PAH研究即将完成招募。在我们的三个商业区域，ARIKAYCE的营业收入再次实现两位数增长。通过我们在降低资本成本和增加现金储备方面采取的措施，我们的资产负债表得以增强，我们相信我们已经为抓住前方巨大机遇奠定了良好基础。”
近期支柱亮点
支柱一：ARIKAYCE
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Insmed has closed screening of new patients for the ENCORE study and is now expected to exceed its target enrollment of 400 patients with newly diagnosed or recurrent 复合物的 complex (MAC) lung infection who have not started antibiotics.
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The Company is scheduled to meet with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) during the fourth quarter to discuss the possibility of an accelerated approval to expand the label for ARIKAYCE
to include all patients with MAC lung infection, based on the positive Phase 3 ARISE trial data. Insmed continues to expect that the full data from the ongoing ENCORE trial will be required for approval.
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1
支柱2：Brensocatib
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Insmed remains on track to file a New Drug Application (NDA) with the FDA for brensocatib in patients with bronchiectasis in the fourth quarter of 2024. If priority review is granted and
brensocatib is approved, Insmed anticipates a U.S. launch in mid-2025. Launches in Europe and Japan are expected in the first half of 2026, pending approvals.
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New subpopulation data from 19 pre-specified categories of patients in the ASPEN study were presented in October 2024 at the American College of Chest Physicians Annual Meeting in Boston. The
annualized rate of pulmonary exacerbations favored brensocatib at both the 10 mg and 25 mg doses over placebo for almost all subgroups. In a separate analysis, least squares mean difference for brensocatib 25 mg demonstrated a reduced
decline in post-bronchodilator forced expiratory volume in 1 second (FEV1) at Week 52 versus placebo for all prespecified subgroups.
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Insmed正在美国推进上市准备工作，并已聘请、培训和部署了120名额外的治疗销售专家，在推进之前专注于支气管扩张症的疾病认知意识，与更多肺科医生合作，同时支持ARIKAYCE的增长。
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| • |
公司继续招募患有慢性鼻窦炎但无鼻息肉（CRSsNP）的患者参加布伦索卡替的第二期20亿BiRCh试验，并预计将于2025年下半年公布该研究的头号数据。
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公司计划在2024年底激活其在美国的第一个布伦索卡替治疗丘疹性汗腺炎（HS）患者的第二期研究临床试验地点。
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支柱3：TPIP
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目前仍在继续招募肺动脉高压（PAH）患者进行曲前列酮棕榈酰吸入粉末（TPIP）的第二期研究，目前已完成90%以上的目标招募。
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| • |
Insmed计划在2025年下半年报告PAH研究的首要结果。
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| • |
公司仍然期待在2025年下半年启动TPIP在与间质性肺疾病相关的肺动脉高压（PH-ILD）患者的第三期研究。
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支柱4：初期研究
| • |
Insmed的早期研究工作包括正在开发的超过30个已确定的临床前计划，所有这些计划都有可能成为一类或最佳疗法。
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| • |
该公司继续预计其早期研究计划的总体支出将占总支出的不到20％。
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公司更新
| • |
insmed已经采取了以下措施，旨在进一步加强其资产负债表和财务状况：
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| (i) |
在2024年第三季度，公司完成了对于将于2025年1月到期的22500万美元可转换债券的赎回。Insmed发行了约570万股普通股，以补偿债券的赎回和早期转换。
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2
| (ii) |
公司在2024年第三季度通过其市价股权发行计划额外筹集了37100万美元的净收入，平均每股售价为75.64美元。
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| (iii) |
2024年10月，insmed与Pharmakon Advisors, LP管理的投资基金就修改其35000万美元的到期贷款达成协议。根据修改协议的条款，由Pharmakon Advisors, LP管理的投资基金将提供额外的15000万美元收入，预计将于2024年第四季度收到。全额本金的到期日延长至2029年，并将以高个位数的固定利率支付。
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| • |
2024年10月，insmed宣布在___中获得第一名的"**No. 1**"排名 科学根据2024年的《顶级雇主调查》，Insmed连续第四年蝉联榜首。该年度调查对生物技术、制药和相关行业的员工进行了调查，以确定排名前20的最佳雇主以及它们的主要特征。
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2024年第三季度财务业绩
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截至2024年9月30日的第三季度总营业收入为9340万美元，同比增长18%，相比于2023年第三季度的总收入为7910万美元。
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| • |
2024年第三季度的总营业收入中，美国ARiKAYCE的净销售额为6690万美元，日本为2100万美元，欧洲及其他地区为560万美元。2024年第三季度的销售总额在美国增长了13%，日本增长31%，欧洲及其他地区增长45%，反映了这些地区ARiKAYCE持续增长的趋势。
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| • |
2024年第三季度产品销售成本（不包括无形资产摊销）为2120万美元，相较于2023年第三季度的1670万美元，主要反映了ARiKAYCE销售量的增加。
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| • |
2024年第三季度研发费用为15080万美元，相比于2023年第三季度的10910万美元。研发费用的同比增长主要是由于制造业和薪酬福利相关费用的增加。
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| • |
2024年第三季度销售、普通及行政费用为11890万美元，相比于2023年第三季度的9060万美元。销售、普通及行政费用的同比增长主要是由于薪酬福利相关费用和与brensocatib的启动准备活动有关的员工人数增加而产生的股票补偿成本的增加。
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| • |
2024年第三季度，Insmed报告净亏损22050万美元，每股1.27美元，而2023年第三季度净亏损15890万美元，每股1.11美元。
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资产负债表、财务指导和计划投资
| • |
截至2024年9月30日，Insmed的现金、现金等价物和市场证券总额为146790万美元。
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| • |
Insmed重申其2024年全球ARIKAYCE营收预测为34000万至36000万美元，中点较2023年同期增长15％。
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| • |
Insmed继续预期超过总支出的80%将用于其临床和商业项目，而不到总支出的20%将用于其早期研究项目，反映了公司在支出方面的历史做法。
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| • |
公司计划在2024年继续投资以下关键活动:
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| (i) |
商业化和ARIKAYCE在当前适应症全球的持续增长，以及拟支持标签扩展到所有患有MAC肺感染的患者的临床试验计划的推进，以满足其当前适应症获得全面批准的后续需求。
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3
| (ii) |
推进brensocatib，包括:
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| a. |
与调节支气管扩张和
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| b. |
针对CRSsNP患者进行的第2期BiRCh试验以及HS患者预计的第2期计划;
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| (iii) |
推进TPIP的临床开发计划;
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| (iv) |
推进早期研究计划。
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insmed将于今天东部时间上午8:00举行电话会议。 股东和其他感兴趣的人士可通过拨打(888)210-2654（美国）和(646)960-0278（国际）并提及访问代码7862189参加电话会议。会议也将在公司网站上进行现场网络直播。 www.insmed.com.
会议通话重播将于会议结束后大约1小时内通过拨打(800) 770-2030 (美国)和(609) 800-9909（国际）并提及访问代码7862189可访问至2024年11月7日。拨打的网络会议也将在公司网站的投资者关系部门存档90天。 www.insmed.com.
4
INSMED INCORPORATED
综合净亏损陈述
（以千为单位，每股数据除外）
(未经审计)
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结束的三个月
2023年9月30日
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九个月结束
2023年9月30日
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2024
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2023
|
2024
|
2023
|
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|
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|
产品收入净额
|
$
|
93,425
|
$
|
79,072
|
$
|
259,265
|
$
|
221,515
|
||||||||
|
营业费用：
|
||||||||||||||||
|
产品销售成本
|
21,170
|
16,706
|
59,591
|
47,130
|
||||||||||||
|
研发
|
150,809
|
109,148
|
418,640
|
433,982
|
||||||||||||
|
销售、一般及行政费用
|
118,930
|
90,626
|
318,601
|
254,971
|
||||||||||||
|
无形资产摊销
|
1,263
|
1,263
|
3,789
|
3,789
|
||||||||||||
|
递延和相关偿付责任负债公允价值变动
|
14,682
|
8,997
|
106,482
|
12,997
|
||||||||||||
|
营业费用总计
|
306,854
|
226,740
|
907,103
|
752,869
|
||||||||||||
|
营业亏损
|
(213,429
|
)
|
(147,668
|
)
|
(647,838
|
)
|
(531,354
|
)
|
||||||||
|
投资收益
|
16,982
|
10,583
|
36,050
|
32,279
|
||||||||||||
|
利息支出
|
(21,054
|
)
|
(20,288
|
)
|
(63,363
|
)
|
(60,910
|
)
|
||||||||
|
利率掉期公允值变动损益
|
(3,852
|
)
|
(1,301
|
)
|
(1,106
|
)
|
(1,650
|
)
|
||||||||
|
其他收入（费用）净额
|
1,843
|
285
|
474
|
(314
|
)
|
|||||||||||
|
税前亏损
|
(219,510
|
)
|
(158,389
|
)
|
(675,783
|
)
|
(561,949
|
)
|
||||||||
|
所得税费用
|
1,014
|
544
|
2,441
|
1,557
|
||||||||||||
|
净亏损
|
$
|
(220,524
|
)
|
$
|
(158,933
|
)
|
$
|
(678,224
|
)
|
$
|
(563,506
|
)
|
||||
|
每股基本和稀释净损失
|
$
|
(1.27
|
)
|
$
|
(1.11
|
)
|
$
|
(4.27
|
)
|
$
|
(4.06
|
)
|
||||
|
加权平均基本和稀释普通股份在外流通
|
173,721
|
142,899
|
159,013
|
138,960
|
||||||||||||
5
INSMED INCORPORATED
合并资产负债表
（以千为单位，除每股面值和股份数据外）
|
截至
2024年9月30日
|
截至
2023年12月31日
|
|||||||
|
(未经审计)
|
||||||||
|
资产
|
||||||||
|
流动资产：
|
||||||||
|
现金及现金等价物
|
$
|
461,451
|
$
|
482,374
|
||||
|
有价证券
|
1,006,457
|
298,073
|
||||||
|
应收账款
|
42,317
|
41,189
|
||||||
|
库存
|
98,470
|
83,248
|
||||||
|
预付费用和其他流动资产
|
41,150
|
24,179
|
||||||
|
总流动资产
|
1,649,845
|
929,063
|
||||||
|
固定资产净额
|
75,265
|
65,384
|
||||||
|
融资租赁使用权资产
|
18,951
|
20,985
|
||||||
|
经营租赁权使用资产
|
16,030
|
18,017
|
||||||
|
无形资产，净额
|
59,915
|
63,704
|
||||||
|
商誉
|
136,110
|
136,110
|
||||||
|
其他
|
96,856
|
96,574
|
||||||
|
总资产
|
$
|
2,052,972
|
$
|
1,329,837
|
||||
|
负债和股东权益
|
||||||||
|
流动负债:
|
||||||||
|
应付账款及应计费用
|
$
|
248,684
|
$
|
214,987
|
||||
|
融资租赁负债
|
2,871
|
2,610
|
||||||
|
经营租赁负债
|
7,633
|
8,032
|
||||||
|
流动负债合计
|
259,188
|
225,629
|
||||||
|
长期债务
|
954,831
|
1,155,313
|
||||||
|
知识产权融资协议
|
160,049
|
155,034
|
||||||
|
或有事项考虑
|
157,600
|
84,600
|
||||||
|
融资租赁负债，长期
|
24,841
|
27,026
|
||||||
|
经营租赁负债，长期
|
9,692
|
11,013
|
||||||
|
其他长期负债
|
3,356
|
3,145
|
||||||
|
负债合计
|
1,569,557
|
1,661,760
|
||||||
|
股东权益：
|
||||||||
|
普通股，面值$0.01；授权股份为5亿股，于2024年9月30日和2023年12月31日分别发行并流通股份为1亿4797万960股
178,846,991 ，于2024年9月30日和2023年12月31日分别发行并流通股份为1亿4797万960股
|
1,788
|
1,480
|
||||||
|
额外实收资本
|
4,605,449
|
3,113,487
|
||||||
|
累积赤字
|
(4,124,369
|
)
|
(3,446,145
|
)
|
||||
|
累计其他综合收益(亏损)
|
547
|
(745
|
)
|
|||||
|
股东权益（亏损）总计
|
483,415
|
(331,923
|
)
|
|||||
|
负债和股东权益（亏损）总计
|
$
|
2,052,972
|
$
|
1,329,837
|
||||
6
关于ARIKAYCE
ARIKAYCE在美国获得批准为ARIKAYCE®（阿米卡星脂质体吸入悬浮液），在欧洲为ARIKAYCE脂质体590mg雾化器悬液， 在日本为ARIKAYCE吸入剂590mg（阿米卡星硫酸盐吸入剂）。当前，国际治疗指南推荐ARIKAYCE适用于适当的患者。® 590毫克脂质体雾化分散液，在日本被称为ARIKAYCE®
吸入用590毫克（阿米卡星硫酸盐吸入制剂）。 当前国际治疗指南建议将ARIKAYCE用于适当患者。ARIKAYCE是阿米卡星的一种新型吸入式每日一次配方，阿米卡星是一种已经历史性静脉用药的抗生素，与听力、平衡和肾功能严重毒性有关。Insmed的专有PULMOVANCE® 脂质体技术可以将阿米卡星直接输送到肺部，脂质体阿米卡星被肺巨噬细胞所吸收，感染病灶处在肺部，同时限制全身暴露。ARIKAYCE使用Lamira每日一次给药® 由PARI Pharma GmbH（PARI）制造的Nebulizer System。
关于PARI Pharma和Lamira® 雾化喷雾器系统
ARIKAYCE通过一种新型吸入设备Lamira交付® 雾化器系统由PARI开发的独特便携式喷雾器系统Lamira® Lamira是一款静音、便携式喷雾器，通过振动的、具有孔洞的膜片有效雾化ARIKAYCE。基于PARI与气溶胶合作了100年的历史，PARI致力于通过开发创新的递送平台来改善患者护理，推动吸入疗法。
关于Brensocatib
Brensocatib是由Insmed开发的一种小分子口服可逆二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，用于治疗患有支气管扩张、腺样体肥大-鼻窦炎多发性鼻息肉样息肉，以及其他由中性粒细胞介导的疾病的患者。DPP1是一种酶，负责激活中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSPs），如中性粒细胞弹性蛋白酶，当它们在骨髓中形成时。中性粒细胞是最常见的白细胞类型，在病原体清除和炎症调解中发挥关键作用。在慢性炎症性肺疾病中，中性粒细胞在气道中积聚，导致过多的活性NSPs使肺部受到破坏和发炎。Brensocatib可能通过抑制DPP1及其对NSPs的激活来减少支气管扩张等炎症性疾病的破坏性影响。Brensocatib是一种尚未在任何司法管辖区批准用于任何适应症的研究性药物。
关于TPIP
Treprostinil palmitil吸入粉末（TPIP）是Treprostinil palmitil的干粉制剂，是Treprostinil的前药，由Treprostinil经酯键连接到一个16碳链。TPIP完全在Insmed的实验室开发，是一种潜在的高度差异化的前列环素衍生物，正在评估用于治疗PAH、PH-ILD和其他罕见和严重的肺部疾病。TPIP通过胶囊式吸入装置给药。TPIP是一种正在调查的药物产品，尚未在任何司法管辖区批准用于任何适应症。
重要安全信息和ARIKAYCE在美国的警告
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警告：呼吸道不良反应增加风险
ARIKAYCE已与增加呼吸道不良反应的风险相关，包括过敏性肺炎、咯血、支气管痉挛和加重潜在肺部疾病，有时导致患者住院。
|
7
Hypersensitivity Pneumonitis 在临床试验中使用ARIKAYCE报告了过敏性肺炎。过敏性肺炎（报告为变态性肺炎、肺炎、间质性肺病、对ARIKAYCE的过敏反应）在接受ARIKAYCE及背景方案治疗的患者中（3.1%）的发病率较接受单独背景方案治疗的患者（0%）更高。大多数患有过敏性肺炎的患者停止了ARIKAYCE治疗，并接受了皮质类固醇治疗。如出现过敏性肺炎，应停止使用ARIKAYCE，并根据医学适当管理患者。.
Hemoptysis 在临床试验中使用ARIKAYCE报告了咯血。咯血在接受ARIKAYCE及背景方案治疗的患者中（17.9%）的发病率较接受单独背景方案治疗的患者（12.5%）更高。如果出现咯血 咯血发生时，根据医学判断进行患者管理.
Bronchospasm 在临床试验中使用ARIKAYCE报告了这种症状。哮喘（报告为哮喘、支气管高反应性、支气管痉挛、呼吸困难、劳力性呼吸困难、呼气延长、喉咙紧缩、喘鸣）在接受ARIKAYCE辅助疗效治疗的患者中发生频率较高（28.7%） 与仅接受背景疗程的患者（10.7%）相比，使用ARIKAYCE期间发生支气管痉挛时，请根据临床情况进行治疗.
Exacerbations of underlying pulmonary disease在临床试验中使用ARIKAYCE报告了这种症状。患者接受ARIKAYCE辅助疗效治疗（14.8%）与仅接受背景疗程治疗的患者（9.8%）相比，患者患有潜在肺部疾病加重（报告为慢性阻塞性肺病（COPD）、感染性COPD加重、支气管扩张症感染性加重）的发生频率较高. 如果在使用ARIKAYCE期间发生潜在的肺部疾病急性恶化，请根据医学判断对患者进行治疗.
过敏和超敏反应： 已有报道称，使用ARIKAYCE的患者出现了严重且可能危及生命的过敏反应，包括过敏性休克。症状包括皮肤和粘膜组织过敏反应的急性发作（荨麻疹，瘙痒，潮红，唇/舌/小腭肿胀），呼吸困难（气促，哮鸣，喘鸣，咳嗽），胃肠道症状（恶心，呕吐，腹泻，绞痛），以及过敏反应的心血管体征和症状（心动过速，低血压，晕厥，尿失禁，头晕）。在实施ARIKAYCE疗法之前，评估患者对氨基糖苷过敏反应的情况。如果发生过敏性休克或过敏反应，请停止使用ARIKAYCE并实施适当的支持措施。
耳毒性 在临床试验中使用ARIKAYCE时有报道称发生过耳毒性（包括耳聋，头晕，晕厥前兆，耳鸣和眩晕）。与接受背景方案治疗的患者相比，接受ARIKAYCE加背景方案治疗的患者中，出现听觉障碍有更高的频率（17%）。 独自使用（9.8%）相比，接受ARIKAYCE加背景方案治疗的患者中耳鸣的发生频率更高（背景方案治疗组为0.9%）。主要是耳鸣（ARIKAYCE加背景方案治疗组为7.6%，背景方案治疗组为0.9%）和头晕（ARIKAYCE加背景方案治疗组为6.3%，背景方案治疗组为2.7%）。 在使用ARIKAYCE治疗期间，密切监测已知或疑有听觉或前庭功能障碍的患者。如果发生耳毒性，请根据医学适当管理患者，包括可能停止使用ARIKAYCE。
Nephrotoxicity 在ARIKAYCE用于治疗MAC肺部疾病的临床试验中观察到这种情况，但并没有高于单独使用背景方案治疗。肾毒性已与氨基糖苷相关联。 密切监测 在开具ARIKAYCE处方时，可能需要对已知或疑似肾功能异常的患者进行评估。
Neuromuscular Blockade：未有神经肌肉疾病患者参与ARIKAYCE临床试验。应密切监测已知或疑似患有神经肌肉疾病（如重症肌无力）的患者，因为氨基糖苷类药物可能通过阻断神经肌肉交界处的乙酰胆碱释放而加重肌无力。
8
胚胎-胎儿毒性: 当孕妇使用氨基糖苷类药物时可能会对胎儿造成危害。氨基糖苷类药物，包括ARIKAYCE在内，可能与接触的儿童患者出现全身不可逆的双侧先天性失聪有关 宫内使用ARIKAYCE的患者在怀孕期间，或在服用ARIKAYCE期间怀孕，应被告知对胎儿可能造成的潜在危险。
忌用症。对于任何氨基糖苷类药物过敏的患者，不得使用ARIKAYCE。
最常见的不良反应在试验1中，与仅接受背景方案治疗的患者相比，使用ARIKAYCE联合背景方案治疗的患者中发生率≥5%的最常见不良反应包括声音嘶哑（47% vs 1%），咳嗽（39% vs 17%），支气管痉挛（29% vs 11%），咯血（18% vs 13%），耳毒性（17% vs 10%），上呼吸道刺激（17% vs 2%），肌肉骨骼疼痛（17% vs 8%），疲劳和无力感（16% vs 10%），基础肺部疾病加重（15% vs 10%），腹泻（13% vs 5%），恶心（12% vs 4%），肺炎（10% vs 8%），头痛（10% vs 5%），发热（7% vs 5%），呕吐（7% vs 4%），皮疹（6% vs 2%），体重下降（6% vs 1%），咳痰变化（5% vs 1%），胸部不适（5% vs 3%）。
药物相互作用避免与可能引起神经毒性、肾毒性和耳毒性的药物一同使用ARIKAYCE。某些利尿剂会通过改变血清和组织中的氨基糖苷类药物浓度来增加氨基糖苷类药物的毒性。避免同时使用ARIKAYCE和乙丙酸、呋塞米、尿素或静脉甘露醇。
过量: 未确定与ARIKAYCE过量相关的特异性不良反应。 急性中毒应立即停止使用ARIKAYCE，并进行肾功能基线测试。血液透析可能有助于将阿米卡星从体内清除。在所有疑似超量服用的情况下，医生应联系地区毒物控制中心以获取有效治疗信息。
LIMITED POPULATION: ARIKAYCE® is indicated in adults, who have limited or no alternative treatment options, for the treatment of 复合物的 在多药联合治疗背景下，对于在经过至少6个连续月的治疗后未能获得负痰培养结果的患者，合并抗菌药物方案中作为复杂（MAC）肺部疾病的一部分。由于目前仅有有限的ARIKAYCE临床安全性和有效性数据可用，因此将ARIKAYCE保留供成年患者使用，这些患者的替代治疗选择有限或没有。. 这种药物适用于特定和有限的患者群体。
鼓励患者报告处方药的负面副作用给FDA。
访问 www.fda.gov/medwatch，或拨打1-800-FDA-1088。您也可以致电公司电话1-844-4-insmed。
请查看完整处方信息，包含警告信息。
完整处方信息.
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关于Insmed
Insmed Incorporated is a people-first global biopharmaceutical company striving to deliver first- and best-in-class therapies to transform the lives of patients facing
serious diseases. The Company is advancing a diverse portfolio of approved and mid- to late-stage investigational medicines as well as cutting-edge drug discovery focused on serving patient communities where the need is greatest. Insmed’s most
advanced programs are in pulmonary and inflammatory conditions, including a therapy approved in the United States, Europe, and Japan to treat a chronic, debilitating lung disease. The Company’s early-stage research programs encompass a wide range of
technologies and modalities, including gene therapy, AI-driven protein engineering, protein manufacturing, RNA end-joining, and synthetic rescue.
Headquartered in Bridgewater, New Jersey, Insmed has offices and research locations throughout the United States, Europe, and Japan. Insmed is proud to be recognized as
one of the best employers in the biopharmaceutical industry, including spending four consecutive years as the No. 1 Science Top Employer. Visit www.Insmed.com to learn more.
前瞻性声明
This press release contains forward-looking statements that involve substantial risks and uncertainties. “Forward-looking statements,” as that term is
defined in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, are statements that are not historical facts and involve a number of risks and uncertainties. Words herein such as “may,” “will,” “should,” “could,” “would,” “expects,” “plans,”
“anticipates,” “believes,” “estimates,” “projects,” “predicts,” “intends,” “potential,” “continues,” and similar expressions (as well as other words or expressions referencing future events, conditions or circumstances) may identify forward-looking
statements.
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The forward-looking statements in this press release are based upon the Company’s current expectations and beliefs, and involve known and unknown risks,
uncertainties and other factors, which may cause the Company’s actual results, performance and achievements and the timing of certain events to differ materially from the results, performance, achievements or timings discussed, projected,
anticipated or indicated in any forward-looking statements. Such risks, uncertainties and other factors include, among others, the following: failure to continue to successfully commercialize ARIKAYCE, our only approved product, in the U.S., Europe
or Japan (amikacin liposome inhalation suspension, Liposomal 590 mg Nebuliser Dispersion, and amikacin sulfate inhalation drug product, respectively), or to maintain US, European or Japanese approval for ARIKAYCE; our inability to obtain full
approval of ARIKAYCE from the FDA, including the risk that we will not successfully or in a timely manner complete the confirmatory post-marketing clinical trial required for full approval of ARIKAYCE, or our failure to obtain regulatory approval
to expand ARIKAYCE’s indication to a broader patient population; failure to obtain, or delays in obtaining, regulatory approvals for brensocatib, TPIP or our other product candidates in the US, Europe or Japan or for ARIKAYCE outside the US, Europe
or Japan, including separate regulatory approval for Lamira® 在每个市场和每个用途中； 未能成功商业化brensocatib、TPIP或我们其他的候选产品（如果获得适用监管机构的批准），或
维持brensocatib、TPIP或我们其他候选产品（如果获得批准）的适用监管批准； 出现ARIKAYCE被医生、患者等在医疗社区中的接受程度或变化的不确定性，如果获得批准，brensocatib或TPIP； 我们无法从政府或第三方付款方获得充足的ARIKAYCE或如果获得批准的brensocatib或TPIP的报销，或ARIKAYCE或，如果
批准，brensocatib或TPIP的合理价格； 我们对ARIKAYCE、brensocatib、TPIP或我们其他候选产品的潜在市场规模的估计存在错误，或者在用于识别医生、预期患者接受率、
预期治疗持续时间或预期患者依从性或中止率方面使用的数据存在错误； 依赖的第三方未能为公司制造足够数量的ARIKAYCE、brensocatib或TPIP以满足商业或临床
需求，进行公司的临床试验，或者遵守对公司业务产生影响的公司协议或法律法规； 我们与Pharmakon Advisors L.P.管理的某些基金的担保高级
贷款以及与OrbiMed Royalty相关的风险和不确定性。 Credit Opportunities IV，LP，包括我们在协议中遵守对担保高级的合规性以
及对我们运营有影响的协议中的限制的能力; 我们无法建立或维持有效的直销和市场营销基础设施，或与提供这种基础设施以分销ARIKAYCE或未来批准的任何产品候选人的第三方合作； 无法成功进行ARIKAYCE、brensocatib、TPIP和我们其他产品候选人的未来临床试验，以及我们潜在
的无法吸引或留住足够的患者进行和完成试验或生成监管批准我们的产品候选人或允许在与肺部MAC病患者等广泛人群中使用ARIKAYCE所必需的数据，等等； ARIKAYCE、brensocatib、TPIP或我们其他产品候选人相关的意外安全性或有效性问题的发展； 我们的临床研究可能会延迟，药物开发过程中可能会出现严重的副作用，或者可能会拒绝所提交的任何
协议修订； 我们在不时宣布或发布的临床试验中的中期，概要或初步数据可能会随着更多患者数据的获知而发生变化，或者如果披露更多数据，则可能会以不同方式加以解释，或者可能会
发现盲数据与非盲数据描述不符； 我们的竞争对手可能会针对我们为特定指标开发的产品获得孤儿药物排他性; 我们无法吸引和留住关键人员，或有效管理我们的增长; 我们无法成功整合我们最近的收购并适当地管理管理层在整合活动上所花费的时间和注意力的数量； 我们获得的技术、产品和产品候选人未能获得商业成功; 无法适应我们激烈的竞争和不断变化的环境；
无法访问、升级或扩展我们的技术系统或更新现有技术或开发或实施新技术的困难； 我们无法维持重要客户的风险； 政府医疗保健改革增加我们的成本并损害我们的财务状况的风险； 由于灾难或其他事件（包括自然灾害或公共卫生危机等）引起的业务或经济中断； 我们目前和未来潜在利用人工智能和机器学习可能不成功; 美国、欧洲、日本和全球普遍经济状况的恶化，包括通货膨胀长时间作
用对我们、我们的供应商、第三方服务提供商和潜在合作伙伴的影响； 我们可能陷入成本高昂的知识产权诉讼，无法充分保护我们的知识产权或防止泄露我们的商业秘密和其他
专有信息，并承担涉及此类事宜的诉讼或其他程序的费用； 身在ARIKAYCE、brensocatib或我们其他产品候选人相关协议强加给我们的限制或其他义务，包括我们与PARI和AstraZeneca Ab的许可协议，并未能遵守我们根据这些协议的义务； 因诉讼导致的成本和声誉损
失，包括产品责任权益索赔; 我们的经营受到网络安全攻击或问题严重扰乱的风险； 我们在国际上经验有限； 适用于我们业务的法律和法规的变化，包括任何涉及定价改革和影响我们
利用研究、开发或生产某些第三方的能力的法律和法规，并未能遵守这些法律和法规； 我们的经营损失历史以及我们或许永远不会实现或维持盈利的可能性； 影响我们运营的净
资产减值损失; 无法偿还我们现有债务，并对我们未来获得资本的能力产生不确定性; 建立额外第三方生产设施的计划延迟执行并与这些计划相关的意外费用的风险。
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由于其性质，控股公司的前瞻性陈述涉及风险和不确定性，因为它们与可能发生或可能不会发生的事件有关，所以公司可能实际上无法实现公司前瞻性陈述中所指示的结果、计划、意图或期望。关于可能影响公司业务的风险和不确定性的额外信息，请参阅公司年度报告第10-k表格所讨论的第1A项目“风险因素”，截至2023年12月31日结束的年度报告，以及与证券交易委员会（SEC）的任何随后公司备案文件。
控股公司提醒读者不要过分依赖此类前瞻性陈述，因为这些陈述仅适用于本新闻发布日期。除非法律和SEC规则明确要求，公司否认有任何义务公开更新或修订此类陈述，以反映期望变化或事件、条件或情况变更，这可能基于这些陈述中设定的实际结果可能与前瞻性陈述中所述结果不同的可能性。
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